アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
_から_への過渡期
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
登録者の電話番号、市外局番を含む：(
(前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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☒ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
2023年11月6日現在登録者は
カタログ表
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ページ |
第1部： |
財務情報 |
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第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
1 |
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簡明総合貸借対照表 |
1 |
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経営報告書と全面赤字を簡明に合併する |
2 |
|
株主権益簡明合併報告書 |
4 |
|
キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
5 |
|
監査されていない簡明な連結財務諸表付記 |
6 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
19 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
28 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
28 |
|
|
|
第二部です。 |
その他の情報 |
|
|
|
|
第1項。 |
法律訴訟 |
28 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
28 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
91 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
91 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
91 |
五番目です。 |
その他の情報 |
91 |
第六項です。 |
陳列品 |
92 |
サイン |
93 |
|
i
前向き陳述に関する特別説明
本四半期報告は、Form 10-Qまたは四半期報告の形態で前向きな陳述を含み、これらの陳述は、我々の経営陣の信念および仮定、および私たちの管理職が現在把握している情報に基づいている。本四半期報告では歴史的事実に関する陳述を除いて、他のすべての陳述は前向き陳述である。場合によっては、“予想”、“信じ”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“可能”、“進行中”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“将”、“将”、またはこれらの用語または他の同様の用語の否定によって、前向き表現を識別することができる。
これらの展望性表現はリスク、不確定要素とその他の要素に関連し、著者らの実際の結果、活動レベル、業績或いは業績を招く可能性があり、これらの展望性表現の明示或いは示唆の情報とは大きく異なる。私たちは本四半期の報告書に含まれているすべての展望的な陳述が合理的な基礎を持っていると信じているが、これらの陳述は私たちが現在知っている事実と要素と私たちの未来の予測に基づいており、私たちはこれらの事実と要素を決定することができないということを想起させます。本四半期報告書の展望的な陳述は、以下の説明を含むが、これらに限定されない
II
我々の実際の結果が我々の前向き陳述に明示または示唆された結果と大きく異なる可能性のある他の重要な要因の議論については，本四半期報告第2部1 A項(リスク要因)を参照されたい。このような要素のせいで、私たちはあなたにこの四半期の報告書の展望的な陳述が正確であることが証明されることを保証することができません。
また、“私たちが信じている”という声明と類似した声明は、関連テーマに対する私たちの信念と意見を反映している。これらの陳述は、本四半期の報告日までに我々が把握した情報に基づいており、これらの情報がこのような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが、このような情報は、限定的または不完全である可能性があり、私たちの陳述は、入手可能なすべての関連情報を徹底的に調査または検討したことを示すものと解釈されてはならない。これらの陳述は本質的に不確実であり、投資家にこのような陳述に過度に依存しないように注意する。
しかも、もし私たちの展望的な陳述が不正確であることが証明されたら、この不正確さは実質的である可能性がある。このような展望的陳述の重大な不確実性を考慮して、あなたはこれらの陳述を私たちまたは任意の特定の時間枠内で、または私たちの目標と計画の陳述または保証を完全に達成しないために、私たちまたは他の誰もと見なしてはならない。私たちは法律の要求がなければ、新しい情報、未来の事件、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も公開更新する義務はない。
三、三、
第1部-財務情報
項目1.財務諸表
ベンティックス生物科学社は
簡明総合貸借対照表
(単位は千で、株式金額や額面データは含まれていません)
(未監査)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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有価証券 |
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前払い費用と他の資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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有価証券 |
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— |
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制限現金 |
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— |
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その他長期資産 |
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総資産 |
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$ |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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$ |
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$ |
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計算すべき費用(関連先金額を含む#ドル |
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賃貸負債の当期部分を経営する |
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流動負債総額 |
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賃貸負債を経営し，当期分を差し引く |
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総負債 |
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株主権益： |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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) |
赤字を累計する |
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( |
) |
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( |
) |
株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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$ |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
1
ベンティックス生物科学社は
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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九月三十日 |
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九月三十日 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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運営費用： |
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研究と開発(関係者の金額を含む |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他(収入)支出： |
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利子収入 |
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その他の費用 |
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その他の支出総額 |
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純損失 |
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有価証券の未実現収益 |
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外貨換算 |
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総合損失 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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( |
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加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 |
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||||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
2
ベンティックス生物科学社は
株主権益簡明合併報告書
2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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積算 |
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その他の内容 |
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他にも |
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合計する |
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普通株 |
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支払い済み |
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全面的に |
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積算 |
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株主の |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2023年6月30日の残高 |
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( |
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( |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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— |
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— |
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— |
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制限された普通株式の帰属時に普通株式を発行する |
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— |
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— |
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— |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券は赤字を実現していない |
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外貨換算 |
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純損失 |
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2023年9月30日の残高 |
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積算 |
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その他の内容 |
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他にも |
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合計する |
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普通株 |
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支払い済み |
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全面的に |
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積算 |
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株主の |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2022年6月30日の残高 |
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私募で普通株を発行し，発行コストを差し引く |
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— |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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制限された普通株式の帰属時に普通株式を発行する |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券の未実現収益 |
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外貨換算 |
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純損失 |
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2022年9月30日の残高 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
3
ベンティックス生物科学社は
洗練されたコンソール日付を明記した株主権益報告書
2023年と2022年9月30日までの9ヶ月間
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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積算 |
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その他の内容 |
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他にも |
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合計する |
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普通株 |
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支払い済み |
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全面的に |
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積算 |
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株主の |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2022年12月31日の残高 |
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( |
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市場で普通株を発行し |
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— |
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— |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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制限された普通株式の帰属時に普通株式を発行する |
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従業員の株購入計画に基づいて発行された株 |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券の未実現収益 |
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純損失 |
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2023年9月30日の残高 |
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積算 |
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その他の内容 |
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他にも |
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合計する |
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普通株 |
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支払い済み |
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全面的に |
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積算 |
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株主の |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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2021年12月31日の残高 |
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私募で普通株を発行し，発行コストを差し引く |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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制限された普通株式の帰属時に普通株式を発行する |
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従業員の株購入計画に基づいて発行された株 |
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初公開株式募集費用の調整 |
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株に基づく報酬費用 |
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外貨換算 |
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純損失 |
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2022年9月30日の残高 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
4
ベンティックス生物科学社は
キャッシュフロー表簡明連結報告書
(単位：千)
(未監査)
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9か月で終わる |
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九月三十日 |
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2023 |
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2022 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用した現金純額の調整 |
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減価償却 |
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減価損失 |
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使用権資産の償却--経営性 |
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有価証券増額純額 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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前払い料金及びその他の資産(関連先金額を含む) |
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リース負債を経営する |
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売掛金(関連先金額を含む(#ドル) |
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計算すべき費用(関連先金額を含む#ドル |
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経営活動のための現金純額 |
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売れる有価証券を購入する |
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売却可能な有価証券の満期日収益 |
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財産と設備を購入する |
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投資活動が提供する現金純額 |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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普通株で得られたお金を市場で発行し |
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普通株発行で得た金 |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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従業員の株式購入計画に基づいて普通株を発行して得た金 |
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繰延発売コスト |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物および制限現金に及ぼす為替レートの影響 |
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現金、現金等価物、および制限的現金純増加 |
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期初現金、現金等価物、および限定現金 |
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現金、現金等価物、制限された現金、期末 |
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投資と融資の非現金活動の追加開示： |
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支払すべき帳簿に掲げる財産と設備の購入と |
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未払い延期発行コスト |
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未払いの指向増発発行料金 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
5
ベンティックス生物科学社は
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
1.組織機関と業務
組織する
Ventyx生物科学会社(“Ventyx”あるいは“当社”)は臨床段階の製薬会社であり、一連の新しい小分子候補製品を開発して、一連の重大な医療需要を満たしていない炎症性疾患を解決する。同社は2018年11月にデラウェア州に登録設立され、主な業務はカリフォルニア州にある。同社はその薬物発見と専門知識を利用して，先天性免疫系と後天性免疫系に対する新しい差別化療法を開発している。
2.主な会計政策の概要
陳述の基礎
同社の2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の簡明総合財務諸表は、ベンティックス生物科学社の総合ベースでの財務結果を反映している。すべての会社間取引と残高は合併で販売された。
添付されていない監査を経ずに簡明総合財務諸表はアメリカ公認会計原則(“アメリカ公認会計原則”)及びアメリカ証券取引委員会(“アメリカ証券取引委員会”)の中期財務情報に関する規則及び規定に基づいて作成された。2022年12月31日現在の簡明総合貸借対照表データは、会社が監査した財務諸表から来ている。米国公認会計原則に従って作成された総合財務諸表に通常含まれるいくつかの情報と開示は簡素化または省略されている。したがって、これらの簡明な総合財務諸表及びその付記は、会社が2023年3月23日に米国証券取引委員会に提出した10−K表年次報告書に含まれる会社2022年12月31日までの年度監査財務諸表及びその付記とともに読まなければならない。
会社の重要会計政策は、会社が2022年12月31日までの年次報告10-K表の“注2：重要会計政策概要”で詳しく説明されている。以下に述べる以外に、当社の重大な会計政策は年報に開示された政策と変動はない。
リスクと不確実性
政治的不安定と衝突(例えばウクライナと中東の軍事衝突)及び新冠肺炎疫病による経済挑戦はアメリカとヨーロッパを含む全世界の各市場に経済不確定性をもたらし、これらはすべて大口商品価格の大幅な変動、信用と資本市場の不安定及びサプライチェーンの中断を含む市場混乱を招き、これらはすべて全世界のインフレの変動を招いた。これらのグローバル経済状況がグローバル経済や資本市場にさらなる悪影響を与え、特にこのような状況が継続または悪化すれば、会社の業務、財務状況、経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
これまで、同社はこれらのグローバル経済や地政学的状況の実質的な影響を受けていなかったにもかかわらず、短期的かつ長期的な運営がどの程度影響を受けるか、あるいはこのような不安定がどのような方法で業務や運営結果に影響を与える可能性があるかは予測できない。これらの市場混乱の程度と持続時間は、軍事衝突や制裁、地政学的緊張情勢、インフレ変動の変化やその他の原因によるものであっても予測できないが、巨大である可能性がある。このような中断のいずれもまた、本報告書に記載されている他のリスクの影響を拡大する可能性がある。
6
売却可能な有価証券投資
同社は米国債、米政府機関証券、会社債務証券、商業手形、資産保証証券(“ABS”)を含むポートフォリオを持っている。会社の有価証券への投資は売却可能な証券であり、有価証券は公正価値によって報告される。貸借対照表における契約満期日が12ヶ月未満の有価証券投資は短期投資とみなされる。貸借対照表における契約満期日が12ヶ月以上の有価証券投資は、長期投資とみなされる。未実現損益は他の総合損失を積算し、税引き後純額を計上する。証券売却のコストは特定確認基準で決定され，簡明総合経営報告書と全面損失表内のその他(収益)費用に損益(あれば)が計上されている。
当社は、そのポートフォリオを定期的に審査して、任意の証券減価があるかどうかを判断し、このような決定をしている間に減価費用を記録することを当社に要求します。減価費用を計算するには判断が必要です。この判断を下す際に、当社は、証券の公平な市価がその償却コストよりも低い時間範囲及び程度、及び当社の売却意向及び能力、又は当社がその償却コスト基準を回収する前に当該証券を売却することを要求される可能性が高いか否かを評価する。
制限現金
会社が2023年7月にNeurocrine Biosciences，Inc.(“Neurocrine”)と締結したカリフォルニア州サンディエゴオフィス空間転貸協定(“転貸協定”)の条項によると、米国銀行代表は会社を代表して#ドルの撤回不可能な予備信用状を発行した
私たちの簡明総合貸借対照表で報告されている現金、現金等価物、および限定的な現金と簡明総合現金フロー表に示される総額の和の入金は以下の通りである(千で計算)
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9か月で終わる |
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九月三十日 |
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2023 |
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2022 |
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現金と現金等価物 |
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制限現金 |
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現金総額、現金等価物、および限定現金 |
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長期資産減価準備
事件や環境変化により資産の帳簿価値が回収できない可能性がある場合、当社は長期資産を審査し、主に物件、設備および経営賃貸使用権(“ROU”)資産の減値を含む。保有および使用される資産の回収可能性は、資産または資産群の帳簿価値と、資産または資産群によって予想される将来の未割引現金流量との比較によって測定される。資産又は資産グループが減額と判定された場合、確認された減価は、当該資産又は資産グループの帳簿価値が当該資産又は資産グループによって生成される予想割引将来のキャッシュフロー純額の金額を超えて計量される。
当社は2023年7月にNeurocrineとカリフォルニア州サンディエゴのオフィスビルについて分譲契約を締結したため、Neurocrineは2023年8月に当社の本社となり、当社はカリフォルニア州Encinitas ROU資産および関連家具および固定装置(総称して“Encinitas Asset Group”と呼ぶ)が2023年7月21日に減値テストのトリガ要因が発生したことを決定した。そこで、同社はEncinitas資産グループの未割引キャッシュフローを分析した。未割引キャッシュフロー分析によると、当社はEncinitas Asset Groupの推定帳簿純値が未割引キャッシュフローを超えていることを確認したため、Encinitas Asset Groupが減値して減価損失#ドルを計上した
仮に減価評価においてキャッシュフローを決定するための推定および減値を決定するための公正な価値は、ある程度の判断および複雑さの影響を受ける。次のような理由で発生した未来の変化を仮定して推定します
7
変化予想される実際の結果または市況は、長期資産の帳簿価値に影響を与える可能性があり、追加の減価費用をもたらす可能性があり、これらの変化は重大である可能性がある。
繰延発売コスト
当社は公開市場販売契約に直接帰属する会計及び法的費用を含む発売コストを延期しましたSM(“販売プロトコル”)とJefferies LLC(“Jefferies”)コストは，販売プロトコルによる株式売却時に繰延され，その際に追加の実収資本に再分類され，受信した収益の減少額となる.
金融商品の公正価値
会社は会計基準に従って編集(“ASC”)820-10公正価値計量と開示(“ASC 820-10”)は、金融および非金融資産および負債に関する公正価値報告書を財務会計基準委員会(“FASB”)によって発行される。このようなツールは短期的な性質であるため、当社の流動金融資産及び流動金融負債の額面は、それぞれの公正価値を代表するとみなされている。公正な価値に応じて恒常的に計量される金融資産は、現金等価物および有価証券を含む。
いくつかの非金融資産は非日常性に基づいて公正な価値で計量され、通常は再計量によって減価費用が発生する資産によるものである。同社は第3級投入を利用して初期公正価値を確定し、いくつかの仮定を採用した。非金融資産，例えばROU資産や不動産や設備は，その後減値指標がある場合には公正価値に応じて計測され，減値が確認された場合には公正価値で入金される.会社のすべての非金融負債は公正な価値に基づいて非日常的に記録されていない。
最近の会計公告
最近発表された未採用の会計公告
2020年8月、財務会計基準委員会(FASB)は会計基準更新(ASU)第2020-06号を発表した債務-転換可能債務および他のオプション(特別テーマ470-20)および派生ツールおよびヘッジ--エンティティ自己資本契約(特別テーマ815-40)：エンティティ自己資本における変換可能ツールおよび契約の会計(“ASU 2020-06”)では、他に加えて、エンティティの自己資本をどのように計算するかの契約について指導を提供しています。この会計基準は、いくつかの負債と権益の特徴を有する金融商品の会計処理を簡略化する。具体的には，ASUは，エンティティ自身の株式契約が(1)未登録株式の決済を許可しているかどうか，(2)取引相手の権利が株主権利よりも高いかどうか，(3)担保が必要かどうかを評価する必要を解消している.また、本ASUは実体自身の権益契約に関連する漸増開示を要求し、本ASUによって計算されたいくつかの金融商品の1株当たり収益に対する処理を明らかにした。本ASUは完全に遡及または修正追跡に基づいて適用可能である.本ASUにおける修正案は、会社が2023年12月15日以降の会計年度内に有効であり、これらの会計年度内の移行期間を含む。ASUを2020年12月15日以降の財政年度に早期採用することを許可し，これらの財政年度内の過渡期を含む。当社は現在、この基準がその簡明な総合財務諸表および関連開示に及ぼす潜在的な影響を評価している。
最近発表された可決された会計公告
2016年6月、FASBはASU第2016-13号を発表した金融商品·信用損失：金融商品信用損失の測定(“ASU 2016-13”)減価モデルは、実体が予想損失に基づく前向きな方法を使用して、売掛金および販売可能な債務証券を含むいくつかのタイプの金融商品の信用損失を推定することを要求する減値モデルを修正した。会社(The Company)
8
3.公正価値計測s
公正な価値計測--日常的な基礎
公正価値は、計量日に市場参加者間の秩序的な取引において資産または移転資産または負債の元金または最も有利な市場上の負債によって徴収される交換価格(退出価格)として定義される。公正価値を計量するための推定技術は，観察可能な投入を最大限に利用し，観察不可能な投入を最大限に減少させなければならない。公正価値レベルは以下のとおりである
第1レベル：同じ資産または負債の活発な市場でのオファー。
第2レベル：第1レベルに列挙された見積りを除いて，直接または間接的に観察可能な投入.
第3レベル：観察が困難な投入は，その中で市場活動が少ないかまったくないか，報告実体に自分の仮説を立てることが求められる.
以下の表は、公正価値に応じて定期的に計量された会社の金融資産および負債の公正価値計量に関する情報を提供し、このような公正価値を決定するための公正価値レベル(千単位)を示す
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2023年9月30日 |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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合計する |
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資産： |
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現金等価物 |
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アメリカ政府機関証券 |
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商業手形 |
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資産支援証券 |
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有価証券総額 |
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総資産 |
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2022年12月31日 |
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レベル1 |
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合計する |
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資産： |
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現金等価物合計 |
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アメリカ国債 |
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アメリカ政府機関証券 |
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会社債務証券 |
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商業手形 |
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資産支援証券 |
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有価証券総額 |
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総資産 |
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その第2級投資の公正価値を決定する時、当社は活発な市場中の同類ツールの最新の観察可能な投入、或いは不活発或いは直接或いは間接的に観察可能な市場中の同じ或いは類似ツールの見積もりに依存する。これらのオファーは、当社が第三者価格設定サービスの助けを借りて、同じまたは同様の証券の既存の取引、見積、および他の観察可能な市場データに基づいて得られたものである。いくつありますか
9
2023年9月30日と2022年12月31日まで、会社が証券タイプ別に販売可能な証券の公正価値は以下の通り(千単位)
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2023年9月30日 |
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毛収入 |
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毛収入 |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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公平である |
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コスト |
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利得 |
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損 |
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価値がある |
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有価証券： |
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アメリカ政府機関証券 |
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商業手形 |
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資産支援証券 |
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有価証券総額 |
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2022年12月31日 |
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毛収入 |
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毛収入 |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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公平である |
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コスト |
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利得 |
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損 |
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価値がある |
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有価証券： |
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アメリカ国債 |
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アメリカ政府機関証券 |
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会社債務証券 |
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商業手形 |
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資産支援証券 |
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有価証券総額 |
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同社のすべての有価証券の満期日は2023年9月30日まで1年未満である。
会社は、各報告日にその有価証券を審査して、任意の証券減価があるか否かを判断し、これは、それぞれの期間に信用損失準備金を記録するように会社に要求する。この判断を下す際、当社は投資を一定期間保持する意図および能力は、市場価値を予想される回復に十分であり、時価がコストの持続時間および程度を下回っていると考えている。
2023年9月30日現在、すべての売却可能な有価証券は未実現損失状態にあり、その未実現損失状態はすべて下回っている
当社は当該等の証券の減価状況を個別に評価し、減値の深刻さ、関連信用格付けの変動、期待の回収、自社が当該証券を売却する意向又は当社がその予想時価が回復する前に当該証券を売却することを要求される可能性、及び所定の現金支払いを継続する可能性を考慮した。これらの販売可能証券の審査によると、会社は2023年9月30日までの未実現損失は信用損失の結果ではないと考えており、会社は満期前にこれらの証券を売却しようとしないため、会社が償却コストベースで回収する前にこれらの証券を売却することを要求される可能性は低い。そこで同社は
会社の簡明な総合貸借対照表では、$
非日常的公正価値計測
当社は2023年9月30日までの3ヶ月間、Encinitas Asset Groupを公正価値で計測し、減価費用を招いた。Encinitas Asset Groupの公正価値は、市場参加者が残りのレンタル期間内にEncinitas Asset Groupを使用するために必要な将来のキャッシュフローの正味現在値を推定する割引キャッシュフロー(“DCF”)モデルを用いて決定される。割引キャッシュフローモデルの主な投入には，将来の現金賃貸料支払いと割引率の予測がある。
10
4.連結資産負債の表示が細かい
財産と設備、純額
財産と設備、純価値は以下の通り(千で計算)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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内部使用ソフト |
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実験室装置 |
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家具と固定装置 |
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コンピュータハードウェアとソフトウェア |
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建設中の工事 |
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財産と設備、毛額 |
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減算：減価償却累計 |
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財産と設備、純額 |
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$ |
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減価償却費用は、2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間では重要ではない。
費用を計算する
計算すべき費用には、以下の項目が含まれる
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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研究と開発コストを計算すべきである |
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$ |
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賃金負債を計上する |
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臨床試験コストを計算すべきである |
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その他負債を計算すべき |
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関係者負債を計算すべきである |
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費用総額を計算する |
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$ |
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$ |
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5.支払いの引受および事項
訴訟を起こす
その正常な業務過程において、当社は、契約および雇用関係、特許または他の知的財産権、および様々な他の事項に関連する様々な法的手続きに関連する可能性がある。当社は未解決の法的手続きが当社の財務状況や経営業績に重大な影響を与えることを合理的に予想することを知りません。
6.株主資本
ATM販売契約
2022年12月、当社はJefferiesと販売代理として販売契約を締結し、この合意により、当社はJefferiesを通じて時々普通株株式を発売することができ、総販売収益は最高$に達することができる
2023年2月、会社は発行して販売する
11
2022年9月私募
2022年9月20日、会社は発行して販売する
普通株
その会社は最も多く発行する権利がある
2023年9月30日現在、将来の発行のために予約された普通株は以下の通り(普通株等値株式で表す)：
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九月三十日 |
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2023 |
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発行されて返済されていません |
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株式オプション |
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制限株奨励 |
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制限株式単位 |
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将来の発行を許可する： |
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2021年株式インセンティブ計画 |
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2021年従業員株購入計画 |
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合計する |
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2023年7月、当社はNeurocrineとカリフォルニア州サンディエゴオフィススペースの分譲契約を締結し、2023年8月、同社の本社となった。分譲条項によると、同社はカリフォルニア州サンディエゴEl Camino Real 12790号に位置するいくつかの家具と固定装置を含む同ビルの2階をレンタルした
2021年2月、当社はカリフォルニア州エンシニタスのオフィス施設の経営賃貸を負担し、2021年6月にカリフォルニア州エンシニタスのオフィスビルに追加期限と追加スイートルームを追加する改正案に署名した。これはレンタル契約を取り消すことはできません
同社は2022年5月、カリフォルニア州エンシニタスにある既存の賃貸に基づいてオフィススペースを増加させる賃貸契約を締結した。賃貸借契約を取り消すことはできません#年から発効します
2021年3月に会社は
12
付記2で述べたように、重要会計政策の概要会社は減値指標が存在する場合にROU資産をテストする。当社は2023年9月30日までの3ヶ月間、Encinitas Asset Groupが転貸および当社がカリフォルニア州サンディエゴオフィス空間に本社を移転した際に減値トリガが発生したことを決定した。そこで，Encinitas Asset Groupが2023年7月21日までの未割引キャッシュフローを分析した。未割引キャッシュフロー分析によると、当社はEncinitas Asset Groupの帳簿純値がその推定された未割引将来のキャッシュフローおよびEncinitas Asset Groupの公正価値を超えることを決定した。Encinitas Asset Groupの公正価値は非日常的な基礎的に計測され，公正価値レベルでは第3レベルに分類され，将来のキャッシュフローの見積りに基づいて決定される.見積公正価値は帳簿純値と比較しているため，Encinitas Asset Groupは帳簿金額#ドルで保有·使用している
その会社の賃貸契約の残りの条項は
当社の運営リースの加重平均残存賃貸期間および割引率は約
当社は2023年9月30日まで3ヶ月および9ヶ月以内に運営リースコストを確認した
2023年9月30日までの9ヶ月間の経営リースに関する補足キャッシュフロー情報は以下の通り(単位：千)：
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9か月 |
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一段落した |
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九月三十日 |
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2023 |
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非現金活動： |
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経営性リース負債と引き換えに使用権資産 |
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$ |
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会社の使用権資産と賃貸負債は以下の通り(千計)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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資産： |
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経営的リース使用権資産 |
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負債： |
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賃貸負債の当期部分を経営する |
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賃貸負債を経営し，当期分を差し引く |
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リース総負債 |
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$ |
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$ |
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13
2023年9月30日現在、レンタルキャンセル不可の将来最低支払いは以下の通りです(千単位)
12月31日までの年度 |
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2023年(残り3ヶ月) |
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$ |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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その後… |
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将来の最低賃貸支払い総額 |
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差し引く：推定利息 |
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( |
) |
賃貸負債現在価値 |
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差し引く：レンタル負債、流動 |
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( |
) |
賃貸負債、当期分を差し引く |
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$ |
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持分激励計画
2019年2月、会社は2019年株式インセンティブ計画(“2019年計画”)を採択した。2021年10月、2019年計画は終了し、会社は2021年株式インセンティブ計画(“2021年計画”)を通過し、2021年10月19日に発効する。2021年計画では、会社員、取締役またはコンサルタントに奨励的株式オプション、非法定株式オプション、株式付加価値権、制限株式、制限株式単位、業績奨励を付与することが規定されています。
2021年計画によると、発行可能な普通株式数は
“2019年計画”と“2021年計画”(総称して“計画”)によって付与されるオプションは一般的にそして
株式ベースの報酬に関する株式ベースの報酬支出総額には、以下が含まれる(千単位)
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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九月三十日 |
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九月三十日 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研究開発 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般と行政 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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$ |
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$ |
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$ |
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14
株式ベースの報酬タイプ別株式ベース報酬支出(単位：千)：
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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九月三十日 |
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九月三十日 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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株式オプション |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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制限株奨励 |
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制限株式単位 |
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従業員株購入計画 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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株式オプション
次の表は、2023年9月30日までの9ヶ月間の株式オプション活動をまとめています
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重みをつける |
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重みをつける |
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平均値 |
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平均値 |
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残り |
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骨材 |
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番号をつける |
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トレーニングをする |
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契約書 |
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固有の |
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の株 |
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値段 |
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用語.用語 |
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価値がある |
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(単位：年) |
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(単位：千) |
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2022年12月31日現在の未返済債務 |
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$ |
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$ |
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授与する |
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鍛えられた |
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( |
) |
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没収されキャンセルされました |
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) |
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2023年9月30日現在返済されていない |
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$ |
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$ |
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帰属しており、2023年9月30日に帰属する予定です |
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$ |
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$ |
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2023年9月30日から行使可能 |
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$ |
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$ |
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2023年9月30日および2022年9月30日までの9ヶ月以内に付与された購入株式の加重平均授受日公正価値は$
各オプション報酬の公正価値は、付与された日にBlack-Scholesオプション定価モデルを使用して推定される。ブラック·スコアーズオプション定価モデルは、本報告に記載されている間に、会社計画に従って従業員に付与される株式オプションの公正価値を推定するために、以下の仮定を使用する
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9か月で終わる |
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九月三十日 |
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2023 |
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2022 |
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無リスク金利 |
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予想変動率 |
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予想期限(年単位) |
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期待配当収益率 |
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— |
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— |
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15
2023年9月30日までの9ヶ月間、会社は株式による増額報酬支出を約$と記録した
制限株式賞
当社は計画に基づいて制限的な株式奨励を付与し、新株を発行することでこのような奨励を満たす。制限株奨励金は通常一定期間内に授与される
次の表は、2023年9月30日までの9ヶ月間の限定株式奨励活動をまとめています
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重みをつける |
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平均値 |
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授与日 |
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番号をつける |
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公正価値 |
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の株 |
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1株当たり |
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2022年12月31日現在の未帰属残高 |
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$ |
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既得 |
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( |
) |
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2023年9月30日現在の未帰属残高 |
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$ |
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当社は、帰属していない限定的な株式奨励の負債を記録し、対象株式として帰属する負債を減少させる。この債務は2023年9月30日と2022年9月30日まで重要ではない。2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月以内に、付与された制限株式奨励の公正価値総額はどうでもよい。2023年9月30日までに
限定株単位
当社は計画に基づいて制限株式単位を付与し、新株を発行することで付与の要求を満たす。制限株式単位は通常一定期間内に付与される
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重みをつける |
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平均値 |
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授与日 |
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番号をつける |
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公正価値 |
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の株 |
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1株当たり |
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2022年12月31日現在の未帰属残高 |
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$ |
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授与する |
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既得 |
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( |
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没収される |
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( |
) |
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$ |
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2023年9月30日現在の未帰属残高 |
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$ |
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2023年9月30日までに
従業員株購入計画
会社の2021年従業員株購入計画は2021年10月に発効する。特別引出権計画によると、売却可能な普通株の最高株式数は
16
のですESPPによると発行可能な普通株は各財政年度の初日に自動的に増加し、2023財政年度から、額は等しい
計画に参加した従業員は次の価格のうちの低い者で株を購入する
9.1株当たり純損失
普通株1株当たりの基本純損失の計算方法は、普通株株主が純損失を当期発行普通株の加重平均株式数で割るべきである
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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九月三十日 |
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九月三十日 |
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(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない) |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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分子： |
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純損失 |
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( |
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( |
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( |
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$ |
( |
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分母： |
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加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
次の表は、2023年9月30日と2022年9月30日に希釈された1株当たり純損失(普通株同値株)の計算に含まれていない潜在的な希薄化証券を提供している
|
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九月三十日 |
|
|||||
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2023 |
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2022 |
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株式オプション行使時に発行可能な株式 |
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未帰属限定株式単位 |
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無帰属限定株奨励 |
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2021年従業員株購入計画に基づいて購入可能な株式 |
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合計する |
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10.関連するパーティ取引
当社は2019年10月17日、Bayside Pharma，LLC(“Bayside”)と研究開発支援サービス協定を締結し、Baysideが当社にサービスを提供する条項と、そのサービスについて課金する費用について概説した。ベサイドは研究開発サービス会社で、一定の研究開発支援サービスと施設を提供している。ベサイドは同社の従業員の一人が所有しています。会社は毎月ベサイドに協定に基づいて発生した費用を支払う。いずれもサポートサービスプロトコルの終了を30日前に通知することができる.
17
会社がBaysideと締結した関連先支援サービス契約に基づいて確認した費用は以下の通り(千計)
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3か月まで |
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|
9か月で終わる |
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九月三十日 |
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九月三十日 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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開発したのはベサイド |
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$ |
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$ |
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$ |
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研究開発に関連する各方面の合計 |
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$ |
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2023年9月30日および2022年12月31日に、当社の関連先の売掛金および売掛金は$となります
18
項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下の財務状況および経営成果の検討および分析は、2023年3月23日に米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出された10-K年報に含まれる統合財務諸表および本四半期報告書の他の部分の付記および監査された総合財務諸表および関連付記とともに読まなければならない。過去の財務情報に加えて、本四半期報告における以下の議論および分析、ならびにForm 10-Qの他の部分は、リスクおよび不確実性要因に関連する現在の予想に基づく1933年証券法(改正)第27 A条および1934年証券取引法(改正)第21 E条に適合する展望的陳述を含む。本四半期報告10-Q表第II部分1 A項(リスク要因)に記載されている要因を含む多くの要因により、我々の実際の結果は、以下の議論および分析に含まれる前向き陳述に記載されているか、または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。また、“前向きな陳述に関する特別な説明”というタイトルの章を参照してください
概要
著者らは臨床段階の生物製薬会社であり、一連の新しい小分子候補製品を開発して、一連の重大な需要を満たしていない炎症性疾患を解決する。著者らのチームの免疫学における豊富な経験を利用して重要な新しい標的を決定し、これらの標的に対して差別化療法を開発した。我々の臨床製品候補は治療適応を解決し、新しい小分子に巨大なビジネス機会を提供した。我々は，重度活動期までのクローン病の治療に用いる選択的アロステリックチロシンキナーゼ2型(TYK 2)阻害剤のVTX 958を開発している。2023年第4四半期に，VTX 958治療における重度斑塊型乾癬の2期試験のTOPLINEデータを公表した。この研究はその主要と肝心な副次的終点を達成したが、治療効果の結果は乾癬におけるVTX 958の更なる発展を支持する内部目標に達していない。これらの結果から，VTX 958による斑塊型乾癬と乾癬関節炎の治療の第二段階試験活動を中止することにした。VTX 958治療中から重度活動期クローン病までの2期試験も行っており，2024年第1四半期に中期奏効率分析を行う予定である。第2段階クローン病試験の完全な背線データは2024年遅くに発表される予定である。また，スフィンゴシン1リン酸受容体(S 1 P 1 R)調節剤として，重度に活動する潰瘍性大腸炎(UC)の治療に用いられるVTX 002を開発している。2023年第4四半期に，中から重度活動期潰瘍性大腸炎患者におけるVTX 002の2期試験の積極的な結果を発表した。2024年にVTX 002による潰瘍性大腸炎治療の3期試験を開始する予定である。著者らの第三の候補製品VTX 2735は末梢標的NOD様受容体タンパク質3(NLRP 3)炎症体阻害剤である。我々は，低温ビリン関連周期症候群(CAPS)患者におけるVTX 2735の2期試験を行い，臨床開発の他の適応を評価し続けている。我々は、CAPSにおけるVTX 2735の第2段階試験の最新データを2024年第1四半期に提供する予定である。VTX 2735に加えて、健康ボランティアでVTX 3232の一期試験を行い、VTX 3232は我々の新しい中枢神経系透過性NLRP 3阻害剤である。我々は2024年第1四半期にVTX 3232第1段階試験の最新データを提供する予定だ。
私たちは2018年11月に登録が成立した。これまで、私たちは主に会社の組織と人員の配置、業務計画、資金調達と私たちの候補製品の確定、及び臨床前研究と臨床試験を行うことに集中してきた。私たちは主に株式と債務融資を通じて私たちの業務に資金を提供する。私たちはどんな製品も販売を許可されていないし、製品販売から何の収入も得ていない。
設立以来，我々はすでに重大な運営損失が発生しており，予見可能な将来も重大な運営損失が続くと予想される。2022年12月31日と2021年12月31日までの年度の純損失はそれぞれ1.084億ドルと8370万ドルだった。2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ5400万ドルと3050万ドルで、2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間の純損失はそれぞれ1億462億ドルと7320万ドルだった。2023年9月30日現在、私たちの累計赤字は3兆724億ドルです。私たちは、進行と計画中の臨床試験、私たちの研究開発活動の継続と臨床前研究の継続、規制機関の私たちの候補製品の承認を求め、より多くの人員を募集し、私たちの知的財産権を保護し、上場企業に関連する追加コストが発生することに伴い、私たちの費用と運営損失は大幅に増加する可能性があると予想している。私たちの純損失は四半期間と年度間に大幅に変動する可能性があり、これは私たちの臨床前研究と臨床試験の時間と範囲、他の研究と開発活動への支出を含む様々な要素に依存する。
臨床開発に成功し、規制部門から1つ以上の候補製品の承認を得ない限り、製品販売から何の収入も得られないことが予想され、数年かかると予想される。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、製品販売、マーケティング、製造、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。したがって、私たちは相当な製品収入を生成して私たちのコスト構造をサポートすることができる前に、私たちは株式発行、債務融資、あるいは他の資本源を通じて私たちの現金需要を満たすことができると予想されています
19
潜在的な協力、許可、そして他の似たような配置。しかし、私たちは必要に応じて優遇条件で、または追加資金を調達できないか、またはそのような他の計画を達成することができないかもしれない。私たちが必要な時に資金を調達したり、他の手配を達成できなかったりすることは、私たちの財務状況や私たちの業務計画や戦略を実行する能力に悪影響を及ぼすかもしれません。もし私たちが必要な時にもっと多くの資金を集めることができなければ、私たちは私たちの候補製品の開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了させることを余儀なくされるかもしれません。たとえ私たちが自分でこれらの候補製品を開発し、マーケティングすることを望んでいたとしても、私たちの候補製品を開発し、マーケティングする権利を与えます。
2022年9月私募
2022年9月20日、私たちは私募を通じて、いくつかの適格機関のバイヤーと機関投資家に5，350，000株の普通株の発行と売却を認可した。普通株の買い取り価格は1株33.00ドル、総収益は約1兆766億ドル。配給代理の費用と当社が支払うべき他の発売費用を差し引いた後、約1.652億ドルの純収益を受け取りました。
ATM販売契約
2022年12月に公開市場販売協定を締結しましたSM(販売プロトコル)、Jefferies LLC(Jefferies)と販売エージェントとして、このプロトコルによれば、私たちは時々Jefferiesを介して普通株を提供して販売することができ、総販売収入は最大1.5億ドルに達する。販売契約によると、吾等はいかなる株式も売却する義務はなく、販売契約項の下での募集及び要約を随時一時停止することができる。
2023年2月、私たちは販売協定を通じて1，176，470株の普通株を発行·売却した。普通株の平均買い取り価格は1株42.50ドル、総収益は5000万ドル。手数料と私たちが支払うべき費用を提供した後、私たちは約4840万ドルの純収益を得た。
マクロ経済要因の影響
政治的不安定と衝突(例えばウクライナと中東の軍事衝突)及び新冠肺炎疫病による経済挑戦はアメリカとヨーロッパを含む全世界の各市場に経済不確定性をもたらし、これらはすべて大口商品価格の大幅な変動、信用と資本市場の不安定及びサプライチェーンの中断を含む市場混乱を招き、これらはすべて全世界のインフレの変動を招いた。これらのグローバル経済状況がグローバル経済や資本市場にさらなる悪影響を与え、特にこのような状況が継続的または悪化すれば、我々の業務、財務状況および経営業績に実質的かつ不利な影響を与える可能性がある。
これまで、我々の業務は、これらのグローバル経済や地政学的状況の実質的な影響を受けていなかったにもかかわらず、私たちの業務が短期的かつ長期的にどの程度影響を受けるか、あるいはこのような不安定がどのような方法で私たちの業務や運営結果に影響を与える可能性があるかは予測できない。これらの市場混乱の程度と持続時間は、ウクライナと中東の軍事衝突や関連制裁、地政学的緊張情勢、インフレ変動やその他の要因の影響も予測できないが、巨大である可能性がある。このような中断のいずれもまた、本報告書に記載されている他のリスクの影響を拡大する可能性がある。
財務運営の概要
収入.収入
私たちは設立以来何の収入も生まれておらず、予測可能な未来にも製品販売から何の収入も生じないだろう。将来的には潜在的な協力や協力協定に関連した支払いや版税から収入を得ることも可能ですが、現在のところこのような計画は達成されていません。
研究と開発費
研究·開発費用には，我々の候補製品を発見·開発するための研究·開発活動による費用が含まれている。直接研究開発コストには，臨床前と臨床活動を展開する契約研究機関，コンサルタントや他のサプライヤーが締結した協定による外部研究開発費，臨床前および臨床研究に用いられる候補製品の生産に関する費用，実験室用品と許可費がある。間接研究開発コストには、従業員の給料、賃金税、ボーナス、人員に関する費用が含まれている
20
研究開発に参加している個人に福祉と株式ベースの補償費用を提供する。我々の研究·開発作業で発生したコストは発生時に費用を計上している。
私たちは一般的に研究開発プロジェクト全体で従業員、コンサルタント、そしてインフラ資源を使用する。我々は、候補製品または開発計画に従ってアウトソーシング開発コストを追跡するが、人員コスト、他の内部コスト、またはいくつかの外部コンサルタントコストを特定の候補製品または開発計画に割り当てることはない。これらの費用は割り当てられていない研究と開発費用に含まれている。以下の表では、研究開発費(千単位)を候補製品や開発計画ごとにまとめた
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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九月三十日 |
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|
九月三十日 |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
VTX 958 |
|
$ |
23,281 |
|
|
$ |
8,438 |
|
|
$ |
62,604 |
|
|
$ |
18,238 |
|
VTX 002 |
|
|
10,642 |
|
|
|
7,956 |
|
|
|
28,776 |
|
|
|
15,690 |
|
VTX 2735 |
|
|
908 |
|
|
|
3,050 |
|
|
|
2,401 |
|
|
|
6,862 |
|
VTX 3232 |
|
|
1,644 |
|
|
|
2,002 |
|
|
|
3,711 |
|
|
|
3,348 |
|
未分配の研究と開発費用 |
|
|
13,275 |
|
|
|
4,022 |
|
|
|
36,255 |
|
|
|
13,415 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
49,750 |
|
|
$ |
25,468 |
|
|
$ |
133,747 |
|
|
$ |
57,553 |
|
これまで，我々のほとんどの研究や開発費用は，我々の候補製品の発見と開発に関連してきた.予見可能な将来，我々が臨床開発(進行中の臨床試験や計画中の臨床試験を含む)により多くの候補製品を推進することにより，我々の研究や開発費用が大幅に増加する可能性が予想される。必要な臨床試験を行って監督管理の承認を得る過程は高価で時間がかかる。候補製品の開発成功は高度に不確定であり、多くのリスクと不確定要素の影響を受ける。そのため、現在、任意の候補製品の残りの開発を完了するために必要な性質、時間、またはコストを合理的に推定することはできず、規制部門の1つまたは複数の候補製品の承認を得ることができない。
しかし以下の理由に限定されないため，臨床試験のコストは項目のライフサイクル全体で大きく異なる可能性がある
私たちは今後数年以内に、私たちのどの候補製品も商業に投入されないと予想しています。もしあれば。
21
一般と行政費用
一般的かつ行政的費用は、法律や特許費用、財務、人的資源、その他の行政活動と関係がある。これらの費用には、主に法律費用、人件費が含まれ、株式ベースの補償費用、外部サービス、管理費、その他の一般的かつ行政費用が含まれる。
予測可能な未来には、私たちの業務拡大、従業員の増加、持続的な研究開発活動の支援、公共報告会社としての運営に伴い、私たちの一般的かつ行政的費用が増加する可能性がある(外部コンサルタント、弁護士、会計士の費用の増加、取締役や上級管理職の責任保険料の増加を含む)。我々はまた、証券取引所上場および米国証券取引委員会の要求、コーポレート·ガバナンス、内部統制、投資家関係および開示、および上場企業に適用される同様の要件を遵守するコストを引き続き増加させる予定であり、特に2023年12月31日から新興成長型企業および規模の小さい報告会社ではなくなるからである。また、ある候補製品が規制部門の承認を得る可能性があると考える場合、任意の承認された候補製品の販売やマーケティングに関する一般的かつ管理費用を大幅に増加させる可能性がある。
経営成果
以下に示す2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の金額は、ベンティックス生物科学社の総合ベースでの財務結果を反映している。
2023年9月30日までの3カ月と2022年9月30日までの3カ月を比較する
次の表は、2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月間の簡明総合運営結果をまとめたものである
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3か月まで |
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||||||
|
|
九月三十日 |
|
|
|
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||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
変わる |
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究と開発(関係者の金額を含む |
|
$ |
49,750 |
|
|
$ |
25,468 |
|
|
$ |
24,282 |
|
一般と行政 |
|
|
8,201 |
|
|
|
5,952 |
|
|
|
2,249 |
|
総運営費 |
|
|
57,951 |
|
|
|
31,420 |
|
|
|
26,531 |
|
運営損失 |
|
|
(57,951 |
) |
|
|
(31,420 |
) |
|
|
(26,531 |
) |
その他(収入)支出： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利子収入 |
|
|
(3,932 |
) |
|
|
(1,010 |
) |
|
|
(2,922 |
) |
その他の費用 |
|
|
8 |
|
|
|
52 |
|
|
|
(44 |
) |
その他の支出総額 |
|
|
(3,924 |
) |
|
|
(958 |
) |
|
|
(2,966 |
) |
純損失 |
|
$ |
(54,027 |
) |
|
$ |
(30,462 |
) |
|
$ |
(23,565 |
) |
有価証券の未実現収益 |
|
|
192 |
|
|
|
17 |
|
|
|
175 |
|
外貨換算 |
|
|
11 |
|
|
|
(38 |
) |
|
|
49 |
|
総合損失 |
|
$ |
(53,824 |
) |
|
$ |
(30,483 |
) |
|
$ |
(23,341 |
) |
研究開発費
2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月間の研究開発費はそれぞれ4980万ドルと2550万ドルだった。2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月間、研究開発費の大部分は私たちの候補製品の開発に関係しています。
2023年9月30日までの3カ月間は，2022年9月30日までの3カ月と比較して，研究·開発費は純約2430万ドル増加した。この増加は、VTX 958の第1段階および第2段階試験に関連するコスト増加約1480万ドル、VTX 002の第2段階試験約270万ドルを含むが、VTX 2735の第1段階試験および第2段階試験およびIND支持研究およびVTX 3232の第1段階試験の約40万ドルの減少によって相殺される。株式ベースの報酬支出も約250万ドル増加し、報酬に関する支出は約420万ドル増加した。また約260万ドルです
22
期間中の増加の主な原因は、発生する専門サービス料、不特定プロジェクトの発見コスト、施設関連コスト、ソフトウェアライセンスとサポートコスト、および出張コストである。
一般と行政費用
2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月間、一般と行政費用はそれぞれ820万ドルと600万ドル。220万ドルの増加は、約140万ドルの株式報酬支出と約80万ドルの報酬関連支出を含む人員費の増加によるものだ。
その他の収入
2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月間、その他の収入はそれぞれ390万ドルと100万ドルだった。確認された他の収入は、2023年9月30日までの3ヶ月間、純付加価値収入および現金等価物から受信した販売可能な有価証券および配当金稼ぎの利子に関連している。
2023年9月30日までの9カ月と2022年9月30日までの9カ月間の比較
次の表は、2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間の総合運営実績をまとめたものです
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9か月で終わる |
|
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||||||
|
|
九月三十日 |
|
|
|
|
||||||
|
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2023 |
|
|
2022 |
|
|
変わる |
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究と開発(関係者の金額を含む |
|
$ |
133,747 |
|
|
$ |
57,553 |
|
|
$ |
76,194 |
|
一般と行政 |
|
|
23,901 |
|
|
|
17,012 |
|
|
|
6,889 |
|
総運営費 |
|
|
157,648 |
|
|
|
74,565 |
|
|
|
83,083 |
|
運営損失 |
|
|
(157,648 |
) |
|
|
(74,565 |
) |
|
|
(83,083 |
) |
その他(収入)支出： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利子収入 |
|
|
(11,453 |
) |
|
|
(1,484 |
) |
|
|
(9,969 |
) |
その他の費用 |
|
|
14 |
|
|
|
131 |
|
|
|
(117 |
) |
その他の支出総額 |
|
|
(11,439 |
) |
|
|
(1,353 |
) |
|
|
(10,086 |
) |
純損失 |
|
$ |
(146,209 |
) |
|
$ |
(73,212 |
) |
|
$ |
(72,997 |
) |
有価証券の未実現収益 |
|
|
544 |
|
|
|
(1,204 |
) |
|
|
1,748 |
|
外貨換算 |
|
|
72 |
|
|
|
(50 |
) |
|
|
122 |
|
総合損失 |
|
$ |
(145,593 |
) |
|
$ |
(74,466 |
) |
|
$ |
(71,127 |
) |
研究開発費
2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間の研究開発費はそれぞれ1兆337億ドルと5760万ドルだった。2023年9月30日と2022年9月30日までの9カ月間，研究開発費の大部分は我々の候補製品の開発に関係している。
2023年9月30日までの9カ月間は，2022年9月30日までの9カ月と比較して，研究·開発費は約7620万ドル純増加した。この増加には、VTX 958の第1段階および第2段階試験に関連するコストの増加が約4440万ドル、VTX 002の第2段階試験が約1310万ドルであり、INDイネーブル研究およびVTX 3232の第1段階試験コストが約40万ドルであったが、VTX 2735の第1段階および第2段階試験に関連するコストの減少450万ドルがこの増加を相殺した。株式ベースの報酬支出も約700万ドル増加し、報酬に関する支出は約1170万ドル増加した。さらに、期間中に増加した約410万ドルは、生成された専門サービス料、プロジェクト固有ではない発見コスト、施設に関連するコスト、ソフトウェアライセンスおよびサポートコスト、および出張コストに起因することができる。
23
一般と行政費用
2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間、一般と行政費用はそれぞれ2390万ドルと1700万ドル。690万ドル増加した主な理由は、株式ベースの給与支出約370万ドル、給与関連支出約190万ドル、専門サービス料約150万ドル、その他の一般的および行政支出約30万ドル、投資家関係コスト、施設関連コスト、ソフトウェアライセンスおよびサポートコスト、出張コストなど、人員コストの増加である。このような増加は保険料の約50万ドルの減少によって相殺される。
その他の収入
2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間、その他の収入はそれぞれ1140万ドルと140万ドルだった。確認された他の収入は、2023年9月30日までの9ヶ月間、純付加価値収入および現金等価物から受け取った販売可能な有価証券および配当金稼ぎの利子に関連している。
流動性と資本資源
流動資金源と資本源
設立から2023年9月30日まで、私たちは主に株式と債務証券を発行することで私たちの運営に資金を提供します。2021年10月の初公開(IPO)に先立ち，外部投資家と関連側に合計1.642億ドルの変換可能優先株(発行コストを差し引く)を発行し，関連側に合計1030万ドルの変換可能手形と金庫元金を発行した.2021年10月、引受割引と手数料、支払うべき発売費用を差し引いた後、初公募株から私たちの普通株を売却して約1兆588億ドルの純収益を得ました。2022年9月、私たちの私募を終了することで、取引関連費用を差し引いて約1億652億ドルの純収益を得ました。2023年2月、手数料と販売契約による普通株売却で支払うべき要約費用を差し引いた後、約4840万ドルの純収益を受けた。2023年9月30日現在、我々は3.008億ドルの現金、現金等価物、および有価証券を持っており、100万ドルの制限的な現金は含まれていない。
私たちはアメリカ証券取引委員会の規則と規定に定義されたいかなる表外手配にも到達しなかった。
将来の資金需要
私たちは今まで、規制部門の承認を得て、私たちの候補製品を商業化しない限り、収入は発生しないと予想されていますが、これがいつ、あるいは起こるかどうかはわかりません。また，我々が行っている開発活動に関連する費用は大幅に増加する可能性があり，特に我々の候補製品の研究，開発，臨床試験を継続し，規制部門の承認を求めている場合である。また、上場企業として、運営に関連した追加コストを発生させ続けている。また、私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、製品販売、マーケティング、製造、流通に巨額の商業化費用が発生する可能性があります。私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金が必要だと予想する。私たちの費用は大幅に増加するかもしれません
24
現在の運営計画によると、2023年9月30日までの現金、現金等価物、有価証券は、2025年までの運営費と資本支出需要に資金を提供できるようになると予想されています。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用するかもしれない。
著者らは正常業務過程中に各種の第三者顧問、契約研究機構(CRO)と契約製造機構(CMO)と臨床前研究、臨床試験と製造活動について契約を締結した。これらの契約は一般的に規定が通知され次第終了することができる.キャンセル時に支払われるべき金額には、キャンセル料と、キャンセル日までに提供されるサービスまたは発生した費用が含まれており、当サービスプロバイダーのキャンセル不可義務が含まれています。様々な要因により、これらの手配に関連する実際の費用は、我々の候補開発者の進展、行われている臨床試験(競争的かつ挑戦的である可能性がある)への参加、および計画中の臨床試験の結果を含む予想よりも高いか、または下回る可能性がある。
私たちの経営リースに関する短期流動資金需要は約170万ドルです。私たちの経営リースに関する長期流動資金需要は約1620万ドルで、私たちの最後の最低賃貸支払いは2031年7月に満期になります。現在、私たちは短期的または長期的な調達約束を持っていない。
これまで、私たちの資本支出は重要ではなく、短期的または長期的に資本支出に関連した重大なコストは発生しないと予想されています。
どんな候補製品の成功的な開発も高度に不確実だ。我々の候補製品の開発や商業化に関連する多くのリスクや不確実性のため、承認されれば、候補製品の開発完了に関連した増加した資本支出や運営費用を見積もることができない。
私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
これまで、私たちが相当な製品収入を生み出すことができれば、私たちは株式、株式と債務融資、協力、戦略連合、および/または許可手配の組み合わせによって私たちの現金需要を満たすことができると予想される。私たちは約束された外部資金源を持っていない。もし私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達する場合、私たちの株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または普通株主の権利に悪影響を及ぼす他の特典を含む可能性がある。債務融資が可能であれば、関連する可能性のある合意は、追加債務を招く、資本支出を行う、または発表するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む
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配当金。もし私たちが製薬パートナーとの協力、戦略連合、または許可手配を通じて追加資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究プロジェクト、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項で許可を与えなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達することができなければ、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少、または中止することを要求されるかもしれません。そうでなければ、私たちは私たち自身を開発してマーケティングすることを望んでいます。
キャッシュフロー
私たちの設立以来、私たちの運営には純損失と負のキャッシュフローが生じており、予測可能な未来には引き続き純損失を受けることが予想される。2023年9月30日現在、我々は3.008億ドルの現金、現金等価物、および有価証券を持っており、100万ドルの制限的な現金は含まれていない。
次の表に示す各期間のキャッシュフロー純額活動をまとめる
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9か月で終わる |
|
|||||
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|
九月三十日 |
|
|||||
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2023 |
|
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2022 |
|
||
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|
(単位：千) |
|
|||||
提供された現金純額(使用)： |
|
|
|
|
|
|
||
経営活動 |
|
$ |
(114,867 |
) |
|
$ |
(51,507 |
) |
投資活動 |
|
$ |
54,815 |
|
|
$ |
65,909 |
|
融資活動 |
|
$ |
52,744 |
|
|
$ |
178,127 |
|
経営活動
2023年9月30日までの9カ月間、経営活動で使用された純現金は1兆149億ドルであり、これは主に私たちの純損失1.462億ドルが、非現金プロジェクト1630万ドルおよび運営資産と負債の純増加1510万ドルによって相殺されたためである。非現金プロジェクトには、約2240万ドルの株式ベースの補償支出、約50万ドルの経営権資産の償却と減価償却費用、および約30万ドルのEncinitas ROU資産と関連家具や固定装置の減価損失が含まれ、販売可能な有価証券投資の純増加約700万ドルによって相殺される。経営資産及び負債の1，510万ドル変動は主に売掛金及び売掛金が約960万ドル増加し，前払い支出及びその他の資産が約570万ドル減少したが，経営リース負債が約20万ドル減少して相殺された。
2022年9月30日までの9カ月間、経営活動で使用された純現金は5150万ドルで、主に私たちの純損失7320万ドルにより、非現金プロジェクト1150万ドルおよび運営資産と負債の純増加1020万ドルによって相殺された。非現金プロジェクトには約1170万ドルの株式ベースの補償支出と約30万ドルの経営権資産償却と減価償却支出が含まれており、売却可能な有価証券投資の純増益/償却純額は約50万ドルとやや相殺されている。営業資産と負債1020万ドルの変化は主に売掛金と売掛金が約1190万ドル増加したが、前払い費用やその他の資産は約150万ドル増加したためである。
投資活動
2023年9月30日までの9カ月間、投資活動が提供した純現金は5480万ドルで、主に2億987億ドルの売却可能な証券満期日収益と関係があるが、2.436億ドルを購入した売却可能証券投資によって相殺された。
2022年9月30日までの9ヶ月間、投資活動が提供した純現金は6590万ドルで、2.086億ドルの売却可能証券の満期収益と関係があるが、1.425億ドルを購入した売却可能証券投資によって相殺された。
融資活動
2023年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した現金純額は5270万ドルで、これは販売協定に基づいて普通株を発行した純収益約4840万ドルと株式オプションを行使する収益430万ドルによるものだ。
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2022年9月30日までの9ヶ月間で、融資活動が提供した現金純額は1.781億ドルであり、これは私募発行普通株の純収益約1.765億ドル、株式オプション行使収益150万ドル、および2021年の従業員株式購入計画(ESPP)による普通株発行収益10万ドルによるものである。
重要な会計政策と試算
我々の経営陣の財務状況と経営結果の討論と分析は私たちの簡明な総合財務諸表に基づいており、これらの報告書はアメリカ公認会計原則(GAAP)に基づいて作成されている。これらの簡明な連結財務諸表を作成する際には、監査されていない簡明な連結財務諸表における資産、負債、費用の報告金額、または資産および負債の開示に影響を与えるために、推定および判断を行う必要がある。私たちは私たちの推定と判断を継続的に評価し、前払いと計算臨床試験と研究開発コスト、株式奨励に基づく公正な価値の計量、販売可能な有価証券、経営賃貸使用権資産と経営賃貸負債の計量、および減値長期資産の評価に関する推定と判断を含む。我々は過去の経験，既知の傾向や事件，および様々な当時の状況に属すると考えられる合理的な要素から推定しているが，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しており，当該などの資産や負債の帳簿価値は他の出所から容易に見られるものではない。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。
2023年9月30日までの9ヶ月間、我々の重要な会計政策および推定は、2023年3月23日に米国証券取引委員会に提出されたForm 10-K年度報告書に記載されている“経営陣の財務状況および経営結果の検討および分析”に記載されている政策および推定と実質的な変化はなく、以下に説明する増加を除いて実質的に変化しない。
長寿資産
イベントまたは状況が資産または資産グループの帳簿価値が回収できない可能性があることを示す場合、不動産、設備、および経営賃貸使用権(ROU)資産の減価を含む長期資産を評価する。私たちは資産をキャッシュフローで個別に決定された最低レベルにグループ化して、減値を測定します。減価検討をもたらす可能性のあるイベントまたは状況は、資産用途の大きな変化、資産の計画売却または処置、または長期資産または資産グループの使用に関連する持続的な損失の予測または予測を表示することを含む。保有および使用する資産の回収可能性は、資産の帳簿価値と資産または資産群によって予想される将来の未割引現金流量との比較によって測定される。資産または資産グループが減額と判定された場合、確認された減価は、資産または資産グループの帳簿価値がその公正価値を超える金額で計量される。
減価評価においてキャッシュフローを決定するための仮定および推定、および減値を決定するための公正な価値は、ある程度の判断および複雑さによって影響される。実際の結果や市場状況の変化による任意の将来の変化が長期資産の帳簿価値に影響を与える可能性があり、追加の減価費用をもたらす可能性があると仮定し、推定することは、重大である可能性がある。
他社情報
新興成長型会社と比較的小さな報告会社の地位の未定損失
JumpStart Our Business Act(JOBS Act)の定義によると，我々は“新興成長型会社”であり，上場企業の低減に本来適している報告要求を利用する可能性がある.また、新興成長型企業が遵守することが許可されている延長された過渡期を利用して、新たな会計基準を遵守することを選択しており、今回の選挙により、私たちの財務諸表は、上場企業の発効日を遵守している会社と比較できない可能性がある。JOBS法案は現在、財務報告の内部統制を提供しなければならない監査員証明書をサバンズ-オクスリ法案第404(B)条に基づいて免除している。
2023年第2四半期の最終営業日に、非関連株主が保有する私たち普通株の総時価は7億ドルを超えた。したがって、2023年12月31日から、取引法第12 b-2条の規則に基づいて定義された“大型加速申告会社”とみなされ、新興成長型会社ではなくなる。
私たちは現在も“規模の小さい報告会社”です。しかし，2023年12月31日から，大規模加速申告会社の地位により，小さな報告会社になる資格がなくなるため，小さな報告会社の報告要求低下の利点を利用することは許されなくなるが，過渡期には小さな報告会社の使用が許可される
27
我々は2023年12月31日までの年次報告Form 10−Kの割合で開示した。具体的には、比較的小さい報告会社として、我々のForm 10−K年度報告書に最近の2つの会計年度の監査された総合財務諸表のみを列挙することを選択する可能性がある。
最近の会計公告
当社の財務状況、経営結果、またはキャッシュフローに影響を及ぼす可能性のある最近の会計声明の記述は、本四半期報告書10-Q表の他の部分に含まれる統合財務諸表の簡素化された付記2に開示される。
第3項は市場リスクに関する定量的かつ定性的開示である。
規模の小さい報告会社として、私たちはこのような情報を提供する必要がない。
項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
最高経営責任者および最高財務責任者の参加·監督の下で、我々の経営陣は、本四半期報告書10-Q表に含まれる期間終了までの開示制御および手順(1934年の証券取引法(改正)または取引法の下で規則13 a-15(3)および15 d-15(E)で定義されている)を評価した。この評価に基づき、本Form 10-Q四半期報告がカバーする期間が終了するまで、我々の開示制御およびプログラムは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告で開示を要求する情報が米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されることを合理的に保証することができ、これらの情報は、開示に必要な決定をタイムリーに行うために、我々の経営陣に蓄積されて伝達されるであろうと結論した。
財務報告の内部統制の変化
2023年9月30日までの四半期内に、取引所法案規則13 a-15(D)および15 d-15(D)に要求された評価によると、財務報告の内部統制には何の変化もなく、これらの変化は財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的な可能性が財務報告の内部統制に大きな影響を与えたりしている。
第2部-その他の資料
項目1.法的訴訟
参考のために、簡略化合併財務諸表付記5“引受およびまたは事項”に記載されている情報は、参照のために本明細書10-Q第1項に含まれている。
第1 A項。リスク要因
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。あなたは以下に説明する危険とこの四半期報告書に含まれる他のすべての情報を慎重に考慮しなければならない。実際に以下のいずれかのリスクが発生すれば、我々の業務、財務状況、運営結果、将来性、私たちの戦略目標を実現する能力は実質的に損なわれる可能性がある。したがって、私たちの普通株の市場価格は下落するかもしれません。あなたはあなたの全部あるいは一部の投資を失うかもしれません。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちは今知らないか、あるいは私たちは今どうでもいいと思っている他のリスクと不確定要素もまた私たちの業務運営と私たちの普通株の市場価格を損なう可能性があります。
リスク要因の概要
私たちの業務は、私たちがコントロールできないリスクと不確実性を含む多くのリスクと不確実性の影響を受けており、これらのリスクと不確実性は、以下のリスクを含む私たちの実際の結果を損なう可能性がある
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私たちの業務に関わるリスク
私たちは経営赤字の歴史があり、設立以来すでに重大な損失が発生している。私たちは引き続き大きな損失を受けると予想され、永遠に利益を上げないかもしれない。
私たちが2018年11月に設立されて以来、私たちは大きな運営損失が発生しており、これまで運営から何の収入も生じていませんでした。本報告日まで、私たちの運営資金は主に公開発行と私募、私たちの転換可能な優先株、転換可能な債務ツールによって調達されました。私たちは商業販売や上場承認を求める製品のために許可された製品は何もない。2022年12月31日までの年度では1.084億ドルの純損失が発生したが，2021年12月31日までの年度純損失は8370万ドルであった。2023年9月30日現在、私たちの累計赤字は3兆724億ドルです。2023年9月30日までの9カ月間、1億462億ドルの純損失が発生した。製品販売から有意義な収入は得られないと予想され、1つ以上の候補製品の開発に成功し、マーケティング承認を得ない限り、少なくとも今後数年以内にはこのようなことは起こらないと予想される。私たちは未来に多くの増加した運営損失が発生すると予想している。営業損失
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私たちは四半期ごとと毎年大きな変動が生じる可能性がありますので、私たちの運営結果を段階的に比較することは、私たちの将来の業績の良い指示ではないかもしれません。
私たちが将来利益を達成する能力は、規制機関から私たちの製品の承認を得て、私たちの製品を単独でまたは第三者と商業化することに成功します。しかし、私たちが開発している1つ以上の候補製品が開発に成功し、承認され、その後商業化されても、私たちの運営は利益にならないかもしれない。
私たちは、私たちの候補製品の開発と商業化のために大量の追加資金を得る必要があり、必要な時に受け入れ可能な条件で必要な資金を得ることができない場合、あるいは必要な資金を全く得ることができない場合、私たちの製品開発努力や他の運営を延期、制限、減少、または終了させることができるかもしれない。
設立以来、私たちは大量の現金を使って私たちの運営に資金を提供し、予測可能な将来、私たちの支出は大幅に増加する可能性が予想される。2023年9月30日現在、私たちの累計赤字は3兆724億ドルです。私たちの候補製品の開発と臨床試験には多くの資金が必要です。私たちの研究開発と運営コストも高く、また増えると予想されています。私たちはまた承認された製品を商業化するために多くの追加資本を必要とするだろう。
2023年9月30日現在、我々は3.008億ドルの現金、現金等価物、および有価証券を持っており、100万ドルの制限的な現金は含まれていない。2021年9月、私たちはBシリーズ転換可能優先株を売ることで5100万ドルの現金毛収入を集めた。2021年10月、初公募株で普通株を売却することで1億743億ドルの毛収入を集めた。2022年9月、私たちは私募方式である適格機関のバイヤーと機関投資家に普通株の売却を認め、1兆766億ドルの総収益を調達した。2023年2月、私たちは公開市場販売協定を通じて、普通株を売ることで5000万ドルの毛収入を集めましたSM(販売プロトコル)販売エージェントとしてJefferies LLC(Jefferies)と。私たちは使用していて、私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券を引き続き使用して、私たちが行っている任意の未来の臨床試験、私たちの第三者製造コスト、およびより多くの人員の雇用、ならびに他の研究開発活動、運営資金、および一般企業用途の費用に資金を提供する予定です。私たちは私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券が2025年の運営に資金を提供するのに十分だと信じている。既存の現金、現金等価物、および有価証券がどのくらいの間、私たちの運営に資金を提供するために使用できるかの推定は、不正確であることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは現在予想されているよりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。私たちは私たちの候補製品をさらに開発して商業化するための追加資金が必要になるだろう。もし私たちがもっと早く拡張することを選択すれば、私たちは予想よりも早く追加資金を調達する必要があるだろう。
私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存するかもしれませんし、それによって大幅に増加するかもしれません
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私たちの限られた経営歴史と、私たちが経営しているバイオテクノロジー産業は、私たちのビジネス計画と将来性を評価することを困難にしています。
私たちはスタートアップ企業で、2018年11月に設立され、運営履歴が限られています。バイオ製薬製品開発は投機性の強い仕事であり、大きなリスクに関連している。私たちは限られた運営履歴だけがわが社の決定に投資する基礎とすることができ、これらの歴史に基づいて私たちのビジネス計画における計画や仮定をテストすることができますので、投資家は私たちの成功の可能性を評価することができません。わが社の将来は、当社の経営陣や取締役会によって時々修正される可能性があるため、私たちの業務計画を実行する能力にかかっています。
私たちは商業前バイオテクノロジー会社と通常関連する問題、費用、困難、複雑と遅延に直面しており、その多くは私たちがコントロールできない。したがって、我々の見通しは、複数の市場参入者や激しい競争を有する業界において、候補製品を開発する新業務確立過程でしばしば遭遇するリスク、費用、困難を考慮すべきである。私たちの規模と限られた資源のため、私たちは急速に発展する免疫学分野の商業前会社がよく遭遇する多くのリスクと不確定要素を克服することに成功する能力がないかもしれない。もし私たちがこのような危険にうまく対応できなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう。また、新しい業務として、私たちは他の予見できない費用、困難、合併症、遅延などの既知と未知の要素に遭遇する可能性がある。私たちの研究や開発が成功しても、私たちは開発から商業化までのリスクに直面する可能性がある。そのような移行で、私たちは成功しないかもしれない。私たちが私たちの業務を成功的に発展させるという保証はない。これらのリスクや困難に十分に対応できなかったり、そのような転換を成功させたりすることができなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう。
私たちの業務は完全に私たちの候補製品の成功にかかっており、これらの候補製品が開発に成功し、監督管理の承認を得たり、商業化に成功することを保証することはできません。もし私たちが規制部門の候補製品の承認を得られず、最終的にそれを商業化することに成功したり、この点で重大な遅延があったら、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう。
私たちは現在商業販売が許可されている製品もなく、規制部門の承認を求めている製品もありません。我々は，S 1 P 1 R，TYK 2，NLRP 3に対する我々の主要な候補製品を開発するために多くの精力と財力を投入しており，いずれの製品も臨床開発の初期段階であり，これらの候補製品および我々が開発する可能性のある将来の製品候補に大量の資金を投入し続ける予定である。私たちの業務は私たちの候補製品の成功的な開発、規制承認、商業化に完全に依存しており、すべての状況は永遠に起こらないかもしれない。私たちが収入を作る能力は、私たちが開発し、規制部門の承認を得て、私たちの候補製品を商業化する能力に大きく依存していますが、これは決して起こらないかもしれません。
私たちの候補製品は大量の追加の臨床と非臨床開発時間、監督許可、商業製造手配、商業組織の構築、重大なマーケティング努力と更なる投資を必要とし、それから私たちは製品販売から任意の収入を得ることができる。私たちは現在どんな収入も発生しておらず、私たちはどんな製品も開発したり商業化することができないかもしれない。様々な理由で延期されたり、完成されなかったりする可能性がある現在または未来の臨床試験のスケジュールを達成することを保証することはできません。私たちの候補製品は製品開発のどの段階に固有の失敗リスクの影響を受けやすく、予期せぬ不良事件の発生、臨床試験で主要な終点を達成できなかったか、あるいは更なる開発を支持するいくつかの内部目標を達成できなかった。2023年第4四半期に，VTX 958治療における重度斑塊型乾癬の2期試験のTOPLINEデータを公表した。この研究はその主要と肝心な副次的終点を達成したが、治療効果の結果は乾癬におけるVTX 958の更なる発展を支持する内部目標に達していない。
私たちの候補製品が臨床試験で成功しても、アメリカ食品医薬品局、FDAなどの外国規制機関の規制承認を得る前に、私たちは私たちの候補製品をマーケティングしたり、普及させたりすることは許されませんし、私たちはいかなる候補製品の規制承認を得ることもできないかもしれません。あるいは私たちの候補製品を商業化することに成功した規制承認を可能にすることができます。FDAや同様の外国規制機関の承認を得ず、商業化を許可する必要条件を備えていなければ、予測可能な未来には、米国や他の地方のこれらの候補製品から収入を得ることができず、収入を得ることさえできなくなるだろう。私たちの候補製品が承認され、商業化される上でのどんな重大な遅延も、私たちの業務や財務状況に大きな悪影響を及ぼすだろう。
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我々は以前、FDAまたは同様の外国規制機関にいかなる小分子製品候補製品の新薬申請またはNDAを提出したこともなく、FDAまたは同様の外国規制機関に任意の候補製品の新薬申請またはNDAを提出したこともなく、私たちの現在または未来の任意の候補製品が臨床試験で成功または監督部門の承認を得るかどうかを決定することはできない。また，既存またはより成熟した治療法と比較する秘密協定は提出されないと予想されるが，FDAはこのような比較に基づいて製品承認を決定することも望まないが，FDAはこれらの比較要因を我々の候補製品を承認するかどうかの決定に組み込む可能性がある。FDAはまた、競合製品の承認を考慮することも可能であり、これは、彼らが私たちのNDA文書を審査しながら治療パターンを変更し、臨床データまたは臨床研究設計要件の変化を含む以前に、臨床データまたは臨床研究設計要件の変化を含む、FDA審査要件の変化をもたらす可能性がある。このような変化は承認を延期するか、私たちの秘密協定申請を撤回する必要があるかもしれない。
関連する規制機関の承認を得たら、候補製品から収入を得る能力は私たちの能力にかかっています
私たちの臨床試験を完成するにはより長い時間とより多くのコストが必要かもしれないし、私たちは根本的に完成できないかもしれない。
予算と計画の目的で，将来の試験の開始日，およびわれわれが行っている臨床試験の継続と完了日を予測した。しかし、多くの要素は、参加する臨床医師と臨床機関のスケジュールとの衝突、及び試験資格基準を満たす患者を識別と募集する上での困難を含み、重大な遅延を招く可能性がある。私たちは計画通りに私たちのいかなる製品に関連する臨床試験を開始したり、あるいはこれらの試験を成功させないかもしれません。
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著者らは臨床試験において患者を募集或いは治療する能力、或いはこれらの臨床試験の持続時間或いはコストは、初歩的な臨床結果を含む多種の要素の影響を受ける可能性があり、これらの初歩的な臨床結果は有効性と安全性結果を含む可能性があるが、これらの臨床試験の最終分析に反映されないかもしれない。私たちの臨床試験の結果によると、私たちはFDAの承認のために私たちの製品を開発するために、1つ以上の後続或いは支持臨床試験を行う必要があるかもしれない。バイオテクノロジーや製薬業界の多くの会社が早期開発に積極的な成果をあげた後も，後期臨床試験では大きな挫折を経験しており，これらの挫折に直面しないことは確認できない。
また，彼らの計画に基づいて速やかに臨床試験を完了し，それ以外にも，研究終了まで十分な数の患者を募集する能力があるかどうかに依存する。また，我々の臨床試験は，我々の試験に参加することを選択する可能性のある患者が我々の競争相手による試験に参加することを選択する可能性があるため，他の臨床試験と同じ治療分野での製品の候補を争うであろう。したがって、私たちは裁判が計画的または予定通りに行われるということを保証できない。遅延登録は、コスト増加を招く可能性があり、または、我々が行っている臨床試験および計画中の臨床試験の時間または結果に影響を与える可能性があり、これらの試験の完了を阻止し、候補製品開発を進める能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの臨床試験は私たちの候補製品の安全性と有効性を十分に証明できないかもしれません。これは規制部門の承認と商業化を阻止または延期します。
私たちの候補製品の臨床試験は、承認されれば、私たちの製品の製造とマーケティングは、アメリカと私たちが候補製品をテストし、マーケティングしようとしている他の国と地域の多くの政府機関の広範かつ厳格な審査と規制を受けるだろう。私たちの任意の候補製品の商業販売が規制部門の承認を得る前に、私たちは長い、複雑で高価な臨床前試験と臨床試験を通じて、私たちの候補製品が各目標適応において安全で効果的であることを証明しなければならない。我々の小分子候補製品については，それらがその目標適応に対して安全かつ有効であることを証明する必要があり，その標的患者集団およびその予想される用途において十分なリスクと利益プロファイルを証明しなければならない。規制当局は最終的に私たちの選択の終点に同意しないかもしれない、あるいは私たちの臨床研究または臨床研究結果が製品の承認を支持しないことを発見するかもしれない。臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。臨床試験では，いつでも失敗する可能性がある。例えば，2023年第4四半期に，VTX 958治療における重度斑塊型乾癬の2期試験のTOPLINEデータを公表した。この研究はその主要と肝心な副次的終点を達成したが、治療効果の結果は乾癬におけるVTX 958の更なる発展を支持する内部目標に達していない。これらの結果から，VTX 958による斑塊型乾癬と乾癬関節炎の治療の第二段階試験活動を中止することにした。
通常，候補製品が臨床試験で失敗することによる自然流出率は極めて高い。臨床前研究と初歩的な臨床試験で進展を得たが、臨床試験後期段階の候補製品は必要な安全性と有効性を示すことができないかもしれない。臨床前研究も安全性問題を含む不利な候補製品の特徴を掲示する可能性がある。生物製薬業界の多くの会社は治療効果の不足或いは受け入れられない安全性の問題のため、高度な臨床試験で重大な挫折を受け、早期の試験で良好な結果を得たにもかかわらず。臨床試験を開始した候補製品の多くは規制機関の商業化承認を得たことがない。ある場合、多くの要素のため、同じ候補製品の異なる臨床試験間の安全性或いは有効性結果は有意差が存在する可能性があり、方案中に規定された試験プログラムの変化、患者群の大きさとタイプの差異、臨床試験方案の変化と遵守及び臨床試験参加者の退学率を含む。私たちの現在と未来の臨床試験の結果は成功しないかもしれない。また，臨床試験やサイト横断変異に適切に解決されていない欠陥があれば，臨床試験の進展が良好であるか，あるいは異なるサイトのデータが利用可能になるまで明らかにならない可能性がある。例えば、著者らの臨床試験は異なる地理的位置の複数の地点で行われ、異なるレベルの医療専門家の経験と専門知識を持ち、これらの専門家は誤ったり、特定の場所の差異を導入したりして、それによって患者の資格を取り消したり、患者の研究を継続する能力に影響を与え、それによって臨床データ或いは臨床試験に影響を与える可能性がある。
臨床開発は1つの長く高価な過程と不確定な結果に関連し、早期、比較的に小規模な研究と臨床試験の結果は複数の臨床試験場所にまたがる大規模な肝心な臨床試験の最終安全性或いは有効性を予測できないかもしれない。われわれは臨床試験において重大な遅延に遭遇する可能性があり，あるいは予想されるスケジュール内で臨床試験を行うことや完成できない可能性があり，まったくなければ。
私たちの候補製品の商業化販売が規制される前に、私たちは長い、複雑で高価な非臨床研究と臨床試験を通じて、私たちの候補製品が各目標適応に対して安全かつ有効であることを証明しなければならない。臨床前や臨床試験は費用が高く，完成までに数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。失敗するかもしれない
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臨床前研究と臨床試験過程中のいつでもこのようなことが発生する可能性があり、また、私たちの候補製品は早期開発段階にあるため、非常に高い失敗リスクがあり、私たちは永遠に適切な製品の開発に成功できないかもしれない。著者らの候補製品の臨床前研究と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できないかもしれない。候補製品は臨床前研究と早期臨床試験において有望な結果を示す可能性があるが、その後の臨床試験では安全でない或いは有効であることが証明される可能性がある。例えば，動物で実験を行う条件は人間で実験を行う条件とは異なるため，動物研究の結果，人間における安全性や有効性を正確に予測できない可能性がある。臨床前研究と臨床試験による候補製品の失敗は通常極めて高い流出率を招く。
臨床前研究と初歩的な臨床試験で進展を得たが、臨床試験後期段階の候補製品は必要な安全性と有効性を示すことができないかもしれない。同様に、1つ或いはいくつかの臨床試験地点の早期、比較的に小規模な研究と臨床試験だけでは、複数の臨床試験地点にまたがる大規模な肝心な臨床試験の最終安全性或いは有効性を予測できない可能性がある。重要な臨床試験からのデータが積極的であっても、規制機関は、このようなデータが承認されるのに十分でない可能性があり、追加の臨床試験を要求する可能性があり、これは、予想される開発スケジュールを大幅に遅らせる可能性があり、このような追加の臨床試験に追加的な資金を提供し、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。臨床前研究や臨床試験を開始した候補製品の多くは製品として承認されたことがない。
ある場合、多くの要素のため、同一候補製品の異なる臨床前研究と臨床試験の安全性或いは有効性結果は著しい差が存在する可能性があり、方案中に規定された臨床試験プログラムの変化、患者群の大きさとタイプの差異、臨床試験方案の変化と臨床試験方案に対する遵守及び臨床試験参加者の退学率を含む。われわれの臨床試験結果は副作用の重症度と普遍性を示す可能性があり，受け入れられない。この場合、私たちの臨床試験は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応を承認する候補製品のさらなる開発を停止または拒否するように命令することができる。薬物に関連する副作用は、患者が臨床試験を完成する能力を募集したり、組み入れたり、あるいは潜在的な製品責任クレームを招く可能性もある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。
また、著者らが未来に行ったいくつかの臨床試験は研究設計上開放ラベルである可能性があり、限られた数の臨床場所で限られた数の患者を行う可能性がある。オープンタグ“臨床試験”とは、患者および研究者の両方が、患者が研究製品候補を受け入れているかどうかを知っているかどうか、または既存の承認薬またはプラセボを意味する。最も典型的には，オープンラベル臨床試験は候補の研究製品のみをテストし，異なる用量レベルで試験を行う可能性がある。開放ラベル臨床試験は様々な制限を受けており，これらの制限は任意の治療効果を誇張する可能性があり，開放ラベル臨床試験中の患者が治療を受ける際に知られているからである。オープンラベル臨床試験は“患者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち患者が症状が改善したと考えているのは，実験的治療を受けていることを意識しているだけである。また，オープンラベル臨床試験は，“調査者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち臨床試験の生理結果を評価·審査する人は，どの患者が治療を受けているかを知り，その知識を知っている場合に治療群の情報をより有利に解釈することが可能である。
もし臨床試験が著者ら、臨床試験を行う機関審査委員会やIRBs、臨床試験のデータ安全監視委員会あるいはFDAなどの外国の監督機関によって一時停止または終了された場合、私たちも遅延に遭遇する可能性がある。臨床試験は様々な原因で遅延或いは終了する可能性があり、以下の項目に関連する遅延或いは失敗を含む
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また，外国での臨床試験は追加のリスクをもたらす可能性があり，以下に関連するリスクを含むわれわれの臨床試験の完了を遅らせる可能性がある
特に，われわれは現在，重度潰瘍性大腸炎(UC)患者におけるVTX 002の第二段階試験を行っており，当初はロシア，ベラルーシ，ウクライナの臨床地点に組み入れられる予定であった。ウクライナの軍事衝突のため、私たちはロシア、ベラルーシ、ウクライナに臨床試験基地を開設する計画を中止し、これは私たちの最初の臨床試験戦略に影響を与えた。VTX 002による潰瘍性大腸炎治療の第二段階試験が完了し，2023年第4四半期に陽性結果を報告した。裁判の長期延長はまだ続いている。この試験の登録は終了したが，この地域の他の地点での業務も将来のVTX 002臨床試験で影響を受ける可能性がある。持続的な衝突は，進行中のVTX 958治療中から重度クローン病の第2段階試験の立地にも影響を与え，この試験の登録が行われている。さらに、もし私たちと私たちのいかなるCROとの関係が終わったら、私たちはビジネス的に合理的な条項で代替CROと合意できないか、あるいは全く合意できないかもしれません。また、米国とその欧州同盟国は、地域禁輸、全面封鎖制裁、ロシアの主要金融機関に対する他の制限など、ロシアとベラルーシに対して重大な新たな制裁を実施した。私たちがロシア、ベラルーシ、ウクライナ、そしてこの地域の他の場所で臨床試験を行う能力も制裁法の適用によって制限される可能性がある。
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはFDAまたは同様の外国規制機関にいくつかの関係を報告することを要求されるかもしれない。FDAや同様の外国の規制機関は結論を出す可能性があり、私たちと主要な研究者との財務関係は利益の衝突をもたらしたり、他の方法でこの研究の解釈に影響を与えたりする。したがって，FDAや同様の外国の規制機関は，適用された臨床試験地点で発生するデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これは、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちの上場申請の承認を遅延または拒否することを招き、最終的に私たちの1つ以上の候補製品が上場承認を拒否することにつながる可能性がある。
もし私たちが任意の候補製品の臨床試験の完了を遅延または終了すれば、私たちの候補製品のビジネスの将来性は損なわれ、これらの候補製品から製品収入を得る能力は延期されるだろう。また、臨床試験を完成するいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品の開発と承認過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす。
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もし私たちの現在と未来の臨床試験結果が私たちの候補製品に対する治療効果が定説がなければ、もし私たちが統計と臨床的意義のある臨床終点に達していなければ、もし私たちの候補製品に安全問題があれば、私たちは：
もし私たちが臨床試験で患者を募集することが困難であれば、私たちの臨床開発活動と必要な上場承認は延期されるか、あるいは他の方法で不利な影響を受ける可能性がある。
臨床試験方案により速やかに臨床試験を完了し、それ以外に、十分な数の患者を募集する能力があるかどうかに応じて、これらの患者は試験が終了するまで試験中に残る。我々は臨床試験で患者を募集する際に困難や遅延に遭遇する可能性があり、原因は多くあります
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また，我々の臨床試験は，我々の試験に参加することを選択する可能性のある患者が我々の競争相手による試験に参加することを選択する可能性があるため，他の臨床試験と同じ治療分野での製品の候補を争うであろう。合格した臨床研究者の数が限られているため、著者らはいくつかの競争相手が使用した同じ臨床試験地点で著者らのいくつかの臨床試験を行う必要があるかもしれず、これはこれらの臨床試験地点で著者らが臨床試験を行うことができる患者の数を減少させる。また、我々の候補製品は炎症性疾患や自己免疫疾患とよりよく使われる治療法と異なるため、潜在的な患者と彼らの医師は、患者を任意の未来の臨床試験に参加させるのではなく、伝統的な療法を使用する傾向があるかもしれない。また，患者は，いずれの対照群の患者も含め，潜在的な疾患や状況が改善されていなければ，臨床試験を脱退することができる。患者が私たちの臨床試験から撤退することは私たちのデータの質を損なうかもしれない。
われわれの臨床試験で十分な数の患者を募集することができても，患者登録の遅延や人口規模が小さいとコスト増加を招く可能性があり，あるいは計画された臨床試験の時間や結果に影響を与える可能性があり，これらの臨床試験の完了を阻止し，候補製品開発を進める能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
著者らは時々発表或いは公表した臨床試験の一時、初期、“主要”と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
著者らは時々著者らの臨床前研究と臨床試験の初歩的或いは主要なデータを公開開示する可能性があり、これらのデータは当時使用可能なデータの初歩的な分析に基づいて、特定の臨床前研究或いは臨床試験の関連データに対してより全面的な審査を行った後、結果及び関連発見と結論は変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって、他のデータが受信され、十分に評価されると、私たちの報告の主要または予備結果は、同じ研究または実験の将来の結果とは異なる可能性があり、または異なる結論または考慮要因が、これらの結果を合格させる可能性がある。最も重要なデータもまだ監査と確認手続きを受けなければならないが、これは最終データが以前に公表された予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、トップラインデータは慎重に表示されなければならない。
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私たちはまた時々私たちの臨床前研究と臨床試験の中期データを開示することができる。私たちが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、あるいは私たちの臨床試験の患者が彼らの疾患の他の治療を継続するにつれて、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクを受ける可能性がある。初期または中期データと最終データとの間の不利な違いは、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化に影響を与え、私たちの業務の成功に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、通常、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。もし私たちが報告した中期、トップライン、または予備データが実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、将来性、または財務状況を損なう可能性がある。さらに、私たちまたは私たちの競争相手が中期、営業、または予備データを開示することは、私たちの普通株の価格変動を招くかもしれない。
私たちは他のバイオテクノロジーと製薬会社からの激しい競争に直面している。
炎症性疾患と自己免疫性疾患の治療競争は激しく、技術発展の急速な歩みは競争を激化させた。他の人たちの研究と発見は突破を招く可能性があり、これは私たちの候補製品が承認されたり、どんな収入が生じる前に時代遅れになるかもしれない。いくつかの製品は承認されており、現在開発中であり、これらの製品は私たちが開発している候補製品と競争する可能性がある。私たちの競争相手は
競合療法は臨床試験において良好な臨床治療効果を有するため，UCやCDなどの炎症性疾患や自己免疫疾患を治療する薬剤が開発されている他の組織からの強力な直接競争に直面することが予想される。特に，百時美施貴宝(Bristol−Myers Squibb)，ファイザーらが開発した他の新療法と先行適応を競争したい。これらの会社の多くの会社と私たちの他の既存と潜在的な競争相手は、私たちよりも強力な研究開発能力と財務、科学、監督、製造、マーケティング、販売、人的資源と経験を持っています。我々の多くの競争相手は，開発，承認，商業化に成功したいくつかの治療製品を持っているか，あるいは米国や国際規制機関の承認を得ている。私たちの競争相手は私たちよりも早く規制部門のその製品の承認を得るかもしれません。これは競争相手が私たちが市場に入る前に強力な市場地位を築くことにつながるかもしれません。
アメリカやヨーロッパの大学や公立や私立研究機関も潜在的な競争相手です。これらの大学および公立および私立研究機関は主に教育目標を持っているが、独自技術を開発し、FDAによって承認された他の療法、または候補製品を開発する際に必要となる可能性のある信頼できる特許保護を招き、競争相手を含む他の当事者に許可または販売することができる。
我々は、重度活動性潰瘍性大腸炎およびクローン病を含む炎症性疾患および自己免疫疾患の治療のための主要候補製品VTX 958、VTX 002、VTX 2735およびVTX 3232を開発している。現在，多くの会社がこれらの適応のために様々な代替治療法を開発している。VTX 958に関しては、承認された場合、承認または開発されているクローン病を治療する注射生物療法および非注射システム療法と競合する。VTX 002に関しては、承認された場合、いくつかの候補製品を開発する会社およびBMSによって販売されるS 1 P受容体調節剤Zeposa(OzAnimod)と、ファイザーによって販売されるS 1 P受容体調節剤Velsiity(Etrasimod)と競合する。VTX 2735とVTX 3232については，他にもいくつかのNLRP 3阻害剤が臨床的あるいは臨床的に前開発されており，羅氏が開発しているInzomelidやSomalixを含むことが知られている。したがって、私たちの主な候補製品は複数の会社からの激しい競争に直面するだろう。私たちの主要候補製品が規制部門の承認を得ても、私たちの競争相手の製品の供給と価格は私たちの製品に対する需要と価格を制限するかもしれません。もし価格競争や医者が私たちの製品を受け入れたくなければ、私たちの商業計画を実施できないかもしれません
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他の治療法から私たちの製品に転換する場合、または医師が他の新しい治療法、薬物または生物製品に転換した場合、または限られた状況での使用のために私たちの製品を保持することを選択する。
さらに、私たちは、私たちの競争相手の製品に関連する特許または他の知的財産権の範囲、所有権、有効性、および/または実行可能な訴訟または他の訴訟に直面する可能性があり、私たちの競争相手は、私たちの候補製品の侵害、流用、または他の方法で彼らの知的財産権を侵害することを告発するかもしれない。“知的財産権に関するリスク”を見てください
製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。初期段階にある会社も重要な競争相手であることが証明される可能性があり、特に大手·成熟会社との協力により手配されている。これらの第三者は合格した科学と管理者を募集と維持し、臨床試験のために臨床試験場と患者登録を構築し、補充或いは必要な技術を獲得する上で私たちと競争している。
臨床試験を行う会社としては経験が限られており，第三者や関係者による臨床前研究や臨床試験を行っている。第三者、関係者或いは著者らは良好な臨床実践と良好な製造規範に基づいて適時に臨床試験を行うことができず、著者らが監督部門の候補製品に対する承認或いは商業化を求め或いは獲得することを遅延或いは妨害する可能性がある。
私たちは医療機関、学術機関或いは契約研究組織或いはCROに依存して、著者らの製品候補製品に関連する臨床試験のいくつか或いはすべての方面を行い、監督或いは監督することを望んでいる。これらの臨床試験の時間やその他のコントロールは，完全にわれわれ自身による臨床試験よりも少ないであろう。もし私たちがどんな計画でも臨床試験を開始したり、完成できなかったり、遅延に遭遇した場合、私たちの株価と現在の計画通りに業務を展開する能力が損なわれる可能性があります。
われわれの臨床試験の歴史は限られており，会社として上場承認を得るために必要な申請の提出や支援には経験がない。上場承認を得るためには、広範な臨床前と臨床データ及び各治療適応の支持情報を監督機関に提出し、この適応に対する候補製品の安全性或いは有効性を確定する必要がある。上場承認を確保するには，適用される規制機関に製品製造過程に関する情報を提出し，適用された規制機関が製造施設や臨床試験地点を検査する必要がある。
大規模な臨床試験は大量の財務と管理資源を必要とし、そして第三者の臨床研究者、CRO、CMO、パートナー或いは顧問に依存する。第三者臨床研究者によると、CRO或いはCMOは私たちにコントロールできない遅延と挑戦に直面させる可能性がある。異なる施設で生産された製品間に十分な比較可能性があることは証明できない可能性があり，これらの異なる施設を用いた製品治療を用いた患者の臨床結果を我々の製品登録に含めることが可能である。さらに、私たちのCMOは、彼らの重要な従業員損失や彼らの原材料供給中断を含む、彼らの業務中断のため、私たちの候補製品を生産したり、他の方法で彼らの義務を履行できないかもしれません。
私たちの開発活動でこのような第三者への依存はこのような活動に対する私たちの統制を減少させるだろう。しかし，我々のすべての臨床試験が適用された試験案や法律，法規，科学的基準に従って行われることを保証する責任があり，CRO，臨床試験場所，その他の第三者への依存はこれらの責任を免除しない。例えば，われわれの個々の臨床試験が臨床試験の一般的な研究計画や案に沿って行われることを確保し，われわれの臨床前研究がGCPに基づいて行われることを確保していきたい。また、FDAと類似の外国監督機関は、データと報告の結果が信頼性と正確であることを保証し、試験参加者の権利、完全性、機密性を保護するために、良好な臨床実践またはGCPを遵守し、臨床試験結果を行い、記録し、報告することを要求する。規制機関は，試験スポンサー，臨床研究者，試験場所およびCMOやCROを含む何らかの第三者に対して定期検査(FDAへのNDA提出後の承認前検査を含む)を行うことでこれらの要求を実行する。もし私たち、私たちのCRO、臨床試験場所、または他の第三者が適用されたGCPまたは他の法規要件を遵守できなかった場合、私たちまたは彼らは強制的に実行または他の法的行動を取られる可能性があり、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は追加の臨床試験を要求するかもしれない。特定の規制機関が検査を行った後、この監督機関は私たちのいかなる臨床試験がGCP規定に適合しているかどうかを確認することを保証することはできません。
われわれの臨床試験は現在の良好な製造規範あるいはcGMP法規によって生産された候補製品を用いて行わなければならない。私たちが遵守できなかったり、私たちのCMOがこれらのcGMP規定を遵守できなかった場合、私たちは臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制承認過程を延期します。私たちはまたいくつかの臨床試験を登録し、いくつかの臨床試験の結果を公表することを要求されました
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指定された時間範囲で，政府援助のデータベースClinicalTrials.govで臨床試験が完了した。そうしなければ、法執行行動と否定的な宣伝につながるかもしれない。
我々が行った臨床試験の候補製品の製造，包装，標識，輸送にもCMO以外の第三者に依存している。私たちの候補製品の製造は予想よりも困難であり、私たちの臨床試験または商業供給のために十分な数の私たちの候補製品を生産できないことを発見するかもしれません(承認されたら)。また、私たちの製造技術の複雑さと新規性のため、私たちの候補製品を生産することができるメーカーの数は限られています。もし私たちのどの契約メーカーも私たちの候補製品を生産しなければ、もし私たちが代替品を見つけることができれば、私たちは代替品を探すのに時間がかかるかもしれない。これらの第三者のいかなる表現失敗も、私たちの候補製品の臨床開発やマーケティング承認を延期することができ、あるいは承認されれば、私たちの候補製品の商業化は、追加の損失をもたらし、潜在的な製品収入を奪う可能性がある。
我々のCMO、CRO、臨床試験サイトおよび他の第三者も他のエンティティと関係がある可能性があり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性があり、彼らはこれらのエンティティのための臨床試験または他の私たちの競争地位を損なう可能性のある治療開発活動を行う可能性もある。また，これらの第三者は我々の従業員ではなく，我々と彼らとの合意に基づいて我々に提供された救済措置を除いて，我々が行っている臨床試験や臨床前計画に十分な時間と資源を投入しているかどうかを制御することはできない。これらの第三者が法規の要求または私たちが宣言した規程に従ってその契約義務を成功裏に履行できず、予期された期間内に著者らの臨床試験を完了または行うことができなかった場合、それらが交換する必要がある場合、または彼らが得たデータの品質または正確性が我々の臨床試験規程、法規の要件、または他の理由を遵守できないために損害を受けた場合、私たちの臨床試験は繰り返し、延長、遅延、または終了する必要があるかもしれない。もし私たちが私たちの臨床試験を繰り返し、延長、延期、または終了する必要があれば、私たちは私たちの候補製品の発売承認を得ることができないか、または延期することができないかもしれないし、私たちの候補製品の商業化に成功する努力を遅らせることができないか、あるいは私たちまたは彼らは規制された法執行行動の影響を受ける可能性がある。したがって、私たちの運営結果と私たちの候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。もし私たちが将来第三者サービスプロバイダの業績を識別して管理することができなければ、私たちの業務は実質的で不利な影響を受ける可能性がある。
もし私たちがこのような第三者との任意の関係が終わったら、私たちは代替計画や商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。他の請負業者を交換または増加させることは、追加のコストおよび時間に関連し、時間および重点を管理する必要がある。しかも、新しい第三者が仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって、遅延が発生する可能性があり、これは私たちが予想される開発スケジュールを満たす能力を損なうかもしれない。さらに、私たちの任意の協力者との合意が終了すれば、その協力者が私たちに許可してくれた技術および知的財産権へのアクセスが制限されたり、完全に終了したりする可能性があり、これは、協力者の技術や知的財産権を利用して私たちの候補製品の開発を継続することを延期するか、またはこれらの候補製品の開発を完全に停止することを要求する可能性がある。
VTX 958治療中の重度活動期クローン病までの2期試験を積極的に募集している。また，2023年第4四半期のVTX 002の中から重度活動期潰瘍性大腸炎患者における積極的な結果を発表した。2024年にVTX 002による潰瘍性大腸炎治療の3期試験を開始する予定である。また，凍結ビリン関連周期症候群(CAPS)患者における末梢NLRP 3阻害剤VTX 2735の第2段階試験と，成人健康ボランティアにおけるわれわれの新規中枢神経系透過性NLRP 3阻害剤VTX 3232の第1段階試験を行っている。われわれは相対的に臨床試験を行った経験が不足しており，これはわれわれの計画中の臨床試験が時間どおりに開始あるいは完了できない可能性があり，もしあれば。大規模な臨床試験は大量の追加資源とCRO、臨床研究者或いはコンサルタントへの依存が必要となる。したがって、外部の当事者たちへの私たちの依存は私たちがコントロールできない遅延をもたらすかもしれない。私たちのCROと他の第三者はお互いにコミュニケーションと調整をしなければならず、私たちの実験を成功させることができる。さらに、我々のCROおよび他の第三者も他の商業エンティティと関係がある可能性があり、その中のいくつかは私たちと競争する可能性がある。もし、我々のCROまたは臨床試験を行う他の第三者が、その契約義務または監督義務を履行していない、作業中断、予期される締め切り前に仕事を完了していない、私たちとの合意を終了したり、交換する必要がある場合、または私たちの臨床試験規程、GCPまたは他の規制要件、または任意の他の理由を遵守できないため、彼らが取得した臨床データの品質または正確性が影響を受ける場合、私たちは追加の臨床試験を行うか、または代替CRO、臨床研究者または他の第三者と新しい計画を立てる必要があるかもしれない。私たちは商業的に合理的な条項で他のCROと合意できないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。
私たちと私たちが依存している第三者はGCPを守らなければならない。GCPは，世界各地の規制機関が定期検査により臨床開発中の製品に対して実行する法規とガイドラインである。もし私たちまたはこれらの第三者が適用されたGCP規定を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと思われる可能性があり、繰り返さなければなりません。私たちのマーケティング申請は提出を延期する可能性があり、あるいは規制機関は私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。私たちが直面しているリスクは規制当局が検査後に
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我々の臨床試験には適用に適合しないまたは該当しないGCP規定がある。また，われわれの臨床試験はGMP法規により生産された材料を用いて行わなければならず，これらの法規は規制機関によって施行されている。私たちがこれらの規定を遵守しないことは、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれないが、これは規制部門の承認過程を遅らせるだろう。さらに、我々のCRO、臨床調査者、または他の第三者が連邦または州医療詐欺および乱用または虚偽クレーム法律法規またはヘルスケアプライバシーおよびセキュリティ法に違反した場合、私たちの業務は大きな影響を受ける可能性がある。
我々の戦略の一部，すなわち我々の候補製品が関与する可能性のある広範な適応を追求することは，さらなる研究者による臨床試験に関与する可能性も予想される。これらの試験は通常私たちに価値のある臨床データを提供し、経済的に効率的な方法で私たちの未来の発展戦略に情報を提供することができるが、著者らは通常これらの臨床試験の進行と設計の制御は比較的に少ない。我々自身が設計した臨床試験と比較して，第三者研究者は我々の候補製品に関連する臨床試験を設計する可能性があり，これらの候補製品の臨床終点の実現が困難であるか，あるいは他の方法で臨床試験結果が陰性となるリスクが増加する。臨床試験がどのように設計或いは行われても、研究者が開始した臨床試験の負の結果は著者らの将来性と著者らの候補製品の見方に実質的な不利な影響を与える可能性がある。
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはその中のいくつかの関係をFDAに報告することを要求されるかもしれない。FDAは、私たちおよび/または主要な研究者間の経済関係が利益の衝突をもたらし、または他の方法でこの研究の解釈に影響を与えていると結論するかもしれない。したがって，FDAは適用された臨床試験地点で生じるデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これはFDAが私たちのマーケティング申請を承認または拒否することを遅延させる可能性があり、最終的に私たちの1つ以上の候補製品が規制部門の承認を拒否される可能性がある。
私たちは追加的な臨床試験を行うか、現在または未来の臨床試験を修正することを要求されるかもしれない。
臨床テストは高価で時間がかかり、不確実性も存在する。私たちは現在または未来のいかなる臨床研究が計画通りに行われるか、あるいは私たちの任意の候補製品が規制部門の承認を受けることを保証することはできない。中等度から重度の活動性潰瘍性大腸炎やクローン病など，複数の適応の試験を開始する予定である。これらの試験の進展に伴っても、このような臨床試験を一時停止または終了する必要があるか、または1つのキューの結果が以前のキューとは異なる可能性があるいくつかの問題が生じる可能性がある。例えば、私たちの臨床試験の登録速度は予想よりも遅い可能性があり、これは私たちの秘密協定申請スケジュールを延期するか、または競争相手が私たちの秘密協定申請戦略を変更する可能性のある承認を得ることを可能にするかもしれない。1つまたは複数の臨床試験の失敗は試験の任意の段階で起こる可能性があり、私たちの将来の臨床試験は成功しないかもしれない。また，このような臨床試験が成功しても，FDAや外国規制機関が我々のように結果を解読する保証はなく，承認のための候補製品を提出する前に，より多くの試験が必要となる可能性がある。もし臨床試験の結果がFDAあるいは外国の監督管理機関を満足させてマーケティング申請を支持することができない場合、私たちは私たちの候補製品の潜在的な承認を支持するために、獲得できない可能性のある大量の資源をかけて追加の臨床試験を行う必要があるかもしれない。
成功またはタイムリーな臨床開発の開始または完了を妨げる可能性があるイベントは、
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私たちは他の学術、製薬、バイオテクノロジー実体と協力して臨床と臨床前研究を行うこともでき、これらの実体の中で、私たちの技術を私たちの協力者の技術と組み合わせることができる。試験の管理，契約交渉，様々な同意を得る必要があること，共同試験で使用されている治療薬はより多くの承認を得る必要があるため，この協力は追加的な遅延を受ける可能性がある。これらの併用療法は追加的なテストと臨床試験が必要になり、追加のFDA規制承認が必要となり、将来の費用コストが増加するだろう。
臨床前と臨床開発を成功させることができない場合は、私たちの追加コストを招き、あるいは私たちの収入を作る能力を弱める可能性がある。さらに、私たちが私たちの候補製品を製造変更すれば、私たちは私たちの修正された候補製品をより早いバージョンに関連付けるために追加的な研究を行うことを要求されるかもしれません。これらの変化はFDAの承認や通知を必要とする可能性があり，期待される効果が生じない可能性がある.FDAはまた、この製品の以前のバージョンのデータを受け入れずにアプリケーションをサポートし、それによって、私たちの臨床試験または計画を延期するか、または追加の臨床試験または臨床前研究を必要とする可能性がある。この変化は予期せぬ結果を持ち，追加の開発および製造作業，追加の臨床試験および臨床前研究が必要であるか，または秘密協定の提出拒否または不承認につながる可能性がある。
臨床試験遅延は、私たちの候補製品の特許保護の任意の期限を短縮する可能性があり、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にすることができ、これは候補製品を商業化する能力を弱める可能性があり、私たちの業務と運営結果を損なう可能性がある。
監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請を受け入れることを拒否することができ、著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他の研究を行う必要があることを決定することもできる。規制承認に必要な臨床前研究と臨床試験の数量とタイプも候補製品、候補製品に対する疾病或いは状況及び任意の特定の候補製品に適用する法規によって異なる。承認政策、法規或いは承認を得るために必要な臨床データのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性がある。私たちが将来開発を求める可能性のあるどの候補製品も、私たちまたは任意の未来のパートナーが製品販売を開始するために必要な適切な規制承認を得ることができないかもしれません。開発の完了が遅れたり、必要な承認が得られなかったりすることは、私たちまたは私たちの任意の協力者がそのような候補製品から収入を得る能力に重大な悪影響を及ぼす可能性もあり、これは私たちの財務状況に重大な損害を与え、私たちの株価に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国の規制要件に加えて、私たちが米国国外で行ったり賛助したりする臨床試験については、外国の規制機関、倫理委員会、他の政府機関の規制も受けています。例えば、EU臨床試験条例やCTRは2022年1月31日に施行され、EU臨床試験指令が廃止されました。CTRの実施には、EMAが欧州委員会とEU加盟国と協力して維持する新しい臨床試験ポータルとデータベースである臨床試験情報システムの実施も含まれている。もし私たちが既存の要求に適応したり、私たちの業務運営(臨床試験を含む)の新しい要求や政策の変化に適応できない場合、法規を遵守する要求の変化は追加のコストが発生し、私たちの臨床開発計画を延期したり、より大きな責任を負わせたりする可能性がある。
私たちの候補製品は不良副作用或いは他の特性を招く可能性があり、その臨床開発を阻止し、その監督管理の承認を阻止し、その商業潜在力を制限し、或いは重大な負の結果を招く可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性を深刻に損害する可能性がある。
われわれの臨床試験結果は，副作用，有害事象あるいは予期しない特徴の重症度と流行率が高く受け入れられないことを示している可能性がある。私たちの候補製品による副作用は、私たち、IRBs、医薬品安全監督委員会またはDSMB、FDA、または同様の外国の規制機関が臨床試験を中断、延期、または停止させる可能性があり、より厳しいラベル、またはFDAまたは他の同様の外国の規制機関が規制承認を遅延または拒否する可能性がある。たとえ私たちが製品承認を得ても、この承認は私たちの製品ラベルに不利な情報が含まれているかどうかにかかっているかもしれない
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例えば、製品販売または流通の指定された用途の制限、重大な安全警告(ボックス警告、禁忌症および予防措置を含む)を有するラベル、商業化に成功するために必要または必要な宣言のラベル、または高価な発売後の試験および監視要件、または製品の安全性または有効性を監視するための他の要件は、製品の安全性または有効性を監視するための要件を含み、さらに、現在または将来の候補製品を商業化し、販売から収入を得るための要求を阻止する。
私たちの候補製品が開発中に受け入れられない毒副作用が出現した場合、IRBs、DSMBまたはFDAまたは同様の外国の規制機関は、臨床試験を停止するように命令することができ、私たちの臨床試験に臨床試験の一時停止を命令するか、または私たちの任意またはすべての目標適応の製品候補を承認することを拒否することができる。受け入れられない毒性が出現した場合、FDAまたは同様の外国の規制機関も追加のデータ、臨床または臨床前研究を要求する可能性がある。私たちは、リスク/収益の観点から、副作用または他の特徴がそれほど一般的ではなく、それほど深刻ではない、またはより容易に受け入れられるように、開発を放棄するか、または候補製品の開発をいくつかの用途またはサブグループに制限する必要があるかもしれない。われわれの臨床試験や製品に関連する毒性は，他の療法治療を受けていない患者や他の療法で進展していない患者など，より大きな患者群で臨床試験を行う能力にも悪影響を及ぼす可能性がある。
治療によって発生する有害事象は、患者が被験者を募集または登録して臨床試験を完了する能力に影響を与える可能性があり、または潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性がある。我々の候補製品に関連する潜在的副作用は、我々の候補製品による毒性が一般患者および医療従事者において遭遇しない可能性があるので、治療された医療従事者によって適切に識別または処理されない可能性がある。このような状況のいずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しを深刻に損なう可能性がある。
また、私たちが臨床試験を通じて私たちの候補製品または任意の未来の候補製品を進めることに成功したとしても、このような試験は限られた数の患者と私たちの候補製品に接触する限られた時間のみを含むであろう。したがって、多くの患者が承認された後に私たちの候補製品に接触した場合、私たちの候補製品の悪影響が発見されない保証はない。さらに、どの臨床試験も、数年の間に私たちの候補製品を使用する効果と安全性の結果を決定するのに十分ではないかもしれない。
もし私たちの任意の候補製品が発売許可を得て、私たちまたは他の人が後にこのような製品あるいは類似の作用メカニズムを持つ製品による不良副作用を発見した場合、多くの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある
特に，FDAはトファチニブの大型無作為安全臨床試験を検討し，トファチニブはJAK阻害剤であり，関節リウマチやUCの治療に許可されており，FDAは心臓に関連する重篤な事象のリスクが増加することを確認している
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XeljanzおよびXeljanz XR(Tofacitinib)に関連する発作または脳卒中、血栓、癌および死亡、およびOLumant(バリシチニブ)およびRvoq(Upadacitinib)を含むXeljanzと同じ薬物クラスのいくつかのJAK阻害剤のブラックボックス警告を発表した。FDAは2022年9月9日にTYK 2阻害剤Sotyktu(Deucravisitinib)を承認した。FDAはSotyktuのタグにブラックボックス警告を表示することを要求していないが、FDAが他のTYK 2阻害剤(JAKファミリーのメンバー)が他のJAK阻害剤と類似した安全性の問題があると考えている場合、または新しいデータがTYK 2阻害剤に潜在的な安全性の問題があることを示す場合、FDAはTYK 2阻害剤のブラックボックス警告を発表する可能性があり、これは我々の主要TYK 2阻害剤VTX 958に対する市場の受容度を制限する可能性があり、承認されればVTX 958の将来のビジネス見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。
上記のいずれかの事件が発生した場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、もし私たちの1つまたは複数の候補製品が安全でないことが証明された場合、私たちの生産ライン全体が影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすだろう。
私たちの候補製品の製造は複雑で、私たちは生産中に困難に直面するかもしれません。特に工芸開発、品質管理と私たちの製造能力を拡大することができます。もし私たちまたは私たちの第三者メーカーがそのような困難に遭遇した場合、私たちは臨床試験や患者に候補製品や製品を提供する能力(承認された場合)が延期または停止される可能性があり、あるいは商業的に実行可能なコスト構造を実現して維持することができないかもしれない。
現在，我々の候補製品は我々の第三者CMOが開発したプロセスを用いて生産されており，より高度な臨床試験や商業化に利用するつもりはないかもしれない。私たちは最終的に私たちの候補製品の商品コストをこのようなレベルに下げることができないかもしれません。つまり、これらの候補製品が商業化されれば、魅力的な投資リターンを得ることができます。
私たちの候補製品は他の製品と候補製品と競争して製造施設を競争するかもしれない。CGMP規制の下で運営されているメーカーの数は限られており、それらは私たちのために製品を製造してくれる能力があり、そうしたいと思っています。もし私たちのCMOが私たちの生産を停止したら、臨床試験と商業供給のために十分な数の候補製品を得ることに遅延があります。さらに、私たちのCMOはこれらのプロトコルを違反、終了、または更新しないことができる。もし私たちが代替製造施設を探す必要があれば、これは承認されれば、規制部門の承認を得たり、私たちの候補製品をマーケティングする能力に深刻な影響を与えるだろう。すべての新しい手配の商業条項は私たちの既存の手配の割引に及ばないかもしれません。必要な技術と工芸の譲渡に関連する費用は高いかもしれません。
第三者製造商会に依存してリスクをもたらし、もし私たちが自分で候補製品を製造すれば、私たちはこれらのリスクの影響を受けません
我々またはCMOSが候補製品の商業化生産を準備する際に遭遇する任意の問題または遅延は、候補製品に対するFDAの承認遅延をもたらす可能性があり、または許容可能なコストで商業バッチまたはそのような数を生産する能力を弱める可能性があり、これは、候補製品の臨床開発および商業化の遅延、阻止または損害をもたらす可能性があり、我々の業務に悪影響を及ぼす可能性がある。また、私たちの候補製品が承認され、私たちまたは私たちの商業製造業者が候補製品に必要な商業数量を合理的なコストで渡すことができなかった場合、私たちの製品に対する需要を満たすことができない可能性が高く、潜在的な収入を損失し、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに悪影響を及ぼすだろう。
また、私たちが開発する可能性のあるすべての候補製品の製造プロセスや施設は、fdaと外国規制機関の承認手続きを通過しなければなりません。私たちまたは私たちのcmosは、適用されるすべてのfdaと外国規制機関の要求を満たす必要があります
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要求は，cGMPを含めて継続的に行う.CGMP要求には，品質管理，品質保証および記録とファイルの保守が含まれる.FDAと他の規制機関は施設を検査することでこのような要求を実行する。生産施設はFDAの承認を受ける前に検査を受けなければなりません。これは私たちがFDAにマーケティング申請(私たちのNDAを含む)を提出した後に行われます。上場承認後、メーカーはFDAや他の規制機関の継続的な検査も受ける。また，我々は我々のCMOと協力して，機密協定を支援するために必要なすべての化学，製造，品質管理文書をタイムリーに提供しなければならない.私たちまたは私たちのCMOがFDAまたは他の外国規制機関の承認前検査のすべての側面を通過することに成功することは保証されない。
私たちのCMOの製造施設は私たちの規範、cGMP、あるいは他のFDA、州、外国の法規要件に適合できないかもしれません。生産プロセスの不良な制御は、外来試薬または他の汚染物質の導入、または候補製品の性能または安定性を無意識に変化させる可能性があり、これらの変化は最終製品試験では検出できない可能性がある。私たちまたは私たちのCMOがFDAや他の規制機関が許容できる規格に適合した製品を確実に生産できない場合、または厳格な規制要件に基づいて、このような製品を商業化するために必要な承認を得ることができないか、または維持することができないかもしれません。私たちの任意の候補製品が規制機関の承認を得ても、私たちまたは私たちのCMOがFDAまたは他の規制機関が許容できる規格に従って承認された製品を生産することができ、製品が発売される可能性のある要求を満たすのに十分な数の製品を生産するか、または将来の潜在的な需要を満たすことができる保証はない。製造要件から逸脱した場合、我々または第三者への実施は高価および/または時間がかかる可能性があり、臨床試験の一時的または永久的な一時停止、または商業販売または一時的または永久的な施設の閉鎖を含む場合がある修復措置が必要である可能性がある。私たちまたは私たちと契約を締結した第三者に課せられたどのような救済措置も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な損害を与える可能性があります。
私たちがCMOを使用し続けている範囲でも、私たちは私たちの製品と候補製品の製造に最終的な責任を持っています。これらの要件を遵守できないことは、罰金および民事および刑事罰を含む当社または当社に対する監督管理法執行行動を引き起こす可能性があり、これは、禁固、一時停止または生産制限、製品または承認製品の補充剤の延期または拒否、臨床試験の保有または中止、警告または無問題手紙、監督管理当局が安全問題について公衆に警告する通信、製品の輸出入の許可、製品の差し押さえ、拘束またはリコール、経営制限、民事虚偽請求法による訴訟、会社の誠実な合意、法令に同意する、または製品の承認を撤回することを引き起こす可能性がある。
これらの挑戦のいずれも臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、私たちの候補製品の承認を延期し、商業化努力を損害し、私たちの商品コストを増加させ、そして私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に不利な影響を与える必要がある。
小分子療法は、試薬、中間体、専門設備、および他の特殊な材料の利用可能性に依存し、これらは、私たちが受け入れられない条件や全く得られない可能性がある。いくつかの試薬、中間体、専用デバイス、および他の特別な材料の場合、私たちは、候補製品を製造して供給する能力を低下させる可能性がある独占的な供給者または限られた数の供給者に依存するか、または依存する可能性がある。
私たちの候補製品を製造するためには、化学反応、中間体、専用設備、および他の特殊な材料を生成するために使用される多くの試薬が必要であり、その中のいくつかは、商業生産をサポートするために、資源および経験の限られた小さな会社によって製造または供給される。私たちは現在、いくつかの中間体、専用デバイス、および他の専用材料を提供して、私たちの候補製品を生産するために、限られた数のサプライヤーに依存しています。その中のいくつかのサプライヤーは、cGMPによって生産された臨床試験および商業製品をサポートする能力がないかもしれない、あるいは装備が不良である可能性があり、私たちの需要を支持できないかもしれない。したがって、私たちは臨床的または商業的製造を支持する重要な中間体、材料、および設備の受け入れに遅延が生じる可能性がある。
これらの試薬、中間体、装置、および材料のいくつかについては、私たちは現在、独占的なソースの供給者または限られた数の供給者に依存するか、または将来的に依存する可能性がある。これらのサプライヤーのうちのいずれかから製品を調達し続けることができないのは、サプライヤーの規制措置または要求、サプライヤーが経験した不利な財務または他の戦略発展、労使紛争または不足、意外な需要または品質の問題を含む多くの問題を含む可能性があり、候補製品の需要を満たす能力に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちの候補製品が承認されれば、このようなサプライヤーから製品を調達できない場合は、私たちの製品の販売と運営結果、または私たちの臨床試験を行う能力に悪影響と実質的な影響を与える可能性があり、どちらの場合も私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。私たちの製造プロセスの発展と拡大に伴い、私たちはこの過程の一部として、いくつかの試薬、中間体、デバイス、材料の権利と供給を得る必要があると予想される。私たちは、商業的に合理的な条項で、そのような試薬、中間体、デバイス、および材料の権利を得ることができないかもしれません。または、これらの試薬、中間体、デバイスまたは材料の使用を回避するために、商業的に実行可能な方法で私たちのプロセスを変更することができない場合
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もし適切な代替品が見つかったら、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。他の試薬、中間体、設備または材料を使用するために私たちのプロセスを変えることができても、このような変化は私たちの臨床開発遅延を招く可能性があり、承認されれば、商業化計画につながる可能性もある。すでに臨床試験中の候補製品がこのように変化すれば，より高度な臨床試験を行う前に比較可能な研究を行い，患者からより多くのデータを収集する必要がある可能性があり，われわれの臨床開発や商業化計画の遅延を招く可能性がある。
生産プロセスや処方の変更は追加的なコストや遅延を招く可能性がある。
候補製品が臨床前研究と臨床試験から発売承認と商業化まで発展することに伴い、開発計画の各方面、例えば製造方法と調合は、この過程でよく変化し、生産量と生産ロットを最適化し、最大限にコストを下げ、そして一致した品質と結果を実現する。このような変化はこのような期待された目標を達成できない可能性がある。これらの変化のいずれも、我々の候補製品の表現が異なり、計画中の臨床試験または変更された材料を用いた他の将来の臨床試験の結果に影響を与える可能性がある。これは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、私たちの候補製品の承認を延期し、候補製品を商業化(承認されれば)と収入を創造する能力を脅かす。もし私たちまたは私たちのCMOが十分な品質と数量で私たちの候補製品を作ることに成功できなければ、私たちの候補製品の臨床開発とスケジュール、そして後続の承認は不利な影響を受ける可能性があります。
もし私たちの臨床試験が成功しなければ、私たちは私たちの製品を商業化できないだろう。
私たちの研究開発プロジェクトはまだ初期段階にある。私たちは広範な臨床試験を通じて、私たちの製品の人体上の安全性と有効性を証明しなければならない。臨床試験中あるいは臨床試験過程のため、私たちは多くの予見できない事件に遭遇する可能性があり、これらの事件は私たちの製品の商業化を延期または阻止する可能性があり、これらに限定されない
臨床試験は非常に高価で、何年もかかるかもしれないし、結果も確定していない。我々の臨床試験から収集したデータは、炎症性疾患および自己免疫疾患の治療のためにFDAが我々の候補製品を承認するのに十分ではないかもしれない。我々が開発している候補製品の臨床試験は予定通りに完了できない可能性があり，FDAは最終的に我々の候補製品の商業販売を許可しない可能性がある。開発中の候補製品の安全性と有効性を十分に証明できなければ、規制部門からその候補製品の承認を得ることができず、収入の創出や利益の実現を阻止することになるかもしれない。
特定のタイプの治療、または特定のタイプの疾患の治療を行うために限られた財力および人的資源を使用することが可能であり、他のタイプの疾患の計画または治療方法を利用することができず、これらの計画または治療方法がより利益的または成功する可能性が高いかもしれない。
私たちの財力と人的資源が限られているため、私たちは特定のタイプの治療または特定のタイプの疾病の治療の開発に資金を提供することを選択しなければならず、他のプロジェクト、研究薬、または他のタイプの疾病治療の機会を放棄または延期する可能性があり、これらのプロジェクトは後により大きな商業潜在力を持っていることが証明される可能性がある。
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また、急速に発展する競争構造と臨床開発を通じて1つの製品を推進するのに要する時間を考慮すると、特定のタイプの治療或いは疾病の誤った決定を追求することは私たちの運営結果に実質的な悪影響を与え、私たちの未来の臨床戦略にマイナス影響を与える可能性がある。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在と未来に薬物や臨床試験を研究するための研究開発計画への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。特定のタイプの治療または疾患の商業的潜在力または目標市場を正確に評価し、予測していなければ、特定の治療または特定のタイプの疾患の治療に限られた資源を費やすことを選択することが可能であり、その後、私たちが以前に追求しなかった別のタイプの治療または疾患を決定することがより有利であることが分かった。独占開発権と商業化権利を保持することが私たちにより有利な場合、私たちは協力、許可、または他の印税手配によって貴重な権利を候補製品に譲ることができるかもしれない。このようなどんな事件も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは他の療法と共同で候補製品を開発するかもしれません。これは私たちを追加的なリスクに直面させ、私たちの製品が承認されても、市場から撤退されたり、商業的にあまり成功しないかもしれません。
私たちは1つ以上の他の療法と組み合わせた候補製品を開発するかもしれない。他の既存の療法と組み合わせて使用するために開発された任意の候補製品が市販承認または商業化されていても、FDAまたは同様の外国規制機関が、我々の製品と組み合わせて使用される療法の承認を取り消す可能性があるか、またはこれらの既存の療法のいずれかが安全性、有効性、製造、または供給の問題になる可能性があるというリスクに直面するであろう。候補製品と組み合わせて使用する療法が、任意の候補製品のために選択された適応の看護基準に置き換えられれば、FDAまたは同様の外国の規制機関は、追加の臨床試験を要求するかもしれない。このようなリスクの発生は、私たち自身の製品を招き、承認されても、市場から撤退されたり、商業的にあまり成功しない可能性がある。
私たちはまた、FDAまたは同様の外国の規制機関が発売されていない1つまたは複数の療法を組み合わせて候補製品を評価することを選択することができる。承認されていない療法が最終的に単独または私たちの製品と組み合わせてマーケティング承認を得なければ、私たちが開発した未承認の併用適応治療と組み合わせた任意の候補製品をマーケティングして販売することができないだろう。また，未承認療法は，重篤な副作用の可能性，臨床試験遅延，FDA承認の欠如など，現在開発·臨床試験中の候補製品と同様のリスクに直面している。FDAまたは同様の外国の規制機関がこれらの他の薬剤を承認しない場合、または私たちが開発した候補製品に関連して評価する薬剤を選択した場合、安全性、有効性、品質、製造または供給の問題が生じた場合、このような併用療法の承認または販売を得ることができない可能性がある。
私どもの純営業損失の繰越は限られているかもしれません。
私どもの純営業損失の繰越は満期になる可能性がありますのでもう使用しません。2022年12月31日現在、我々が繰り越した米国連邦の純運営損失は約2790万ドル。我々の米国連邦純営業損失は2017年12月31日以降の納税年度に繰り越され、改正された1986年の国税法や“国税法”により満期の影響を受けない。2017年12月31日以降の課税年度に発生した米国連邦純営業損失の控除額は、今年度の課税収入の80%を超えてはならない。また、規則第382節によると、“所有権変更”(一般的に“5%株主”と定義され、3年間のスクロール期間中に所有権累計変更が50%を超える)を経験すれば、繰越された任意の純営業損失を用いて将来の課税所得額を相殺する能力も制限される。
私たちは過去に所有権変更を経験したことがあるかもしれませんが、私たちはナスダック世界の精選市場での上場に関する所有権変更を経験したとは思いませんが、どのような所有権変更も将来の税負担を増加させる可能性があります。しかも、私たちは私たちの運営を支援するために多くの追加資金を調達する必要があるので、私たちは将来所有権変更を経験するかもしれない。しかも、私たちは未来に株式所有権の変化のために所有権の変化を経験するかもしれない。しかも、私たちは私たちの運営を支援するために多くの追加資金を調達する必要があるので、私たちは将来所有権変更を経験するかもしれない。いずれの年度限度額も、満期までに繰り越す純営業損失の使用率を大幅に減少させる可能性がある。私たちの将来の税務状況によると、所得税を納めなければならない司法管轄区域で純営業赤字を繰り越す能力が制限され、私たちの経営業績や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
もう一つのリスクは、監督管理の変化により、例えばある司法管轄区は純営業損失の使用を一時停止し、追加収入を増加させるために、新冠肺炎の大流行の財政影響に対応するために、追跡力がある可能性があるということである
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影響や他の予見できない原因の影響を受けて、私たちの既存の純営業損失は満期になる可能性があり、あるいは将来の所得税負債を相殺することができません。
私たちは納税義務と有効税率の変動に遭遇する可能性があり、これは私たちの業績に大きな影響を与えるかもしれない。
私たちはアメリカの連邦、州と地方司法管轄区及び私たちが業務を展開しているいくつかの外国司法管轄区で所得税と非収入に基づく税収を払わなければなりません。経済、政治とその他の条件のため、異なる司法管轄区の税務法律、法規と行政慣例は経済、政治とその他の条件によって重大な変化が発生する可能性があり、事前に通知するかどうかにかかわらず、私たちの支出と課税額を評価と推定する時に重大な判断を下す必要がある。私たちの有効税率は、税収、会計および他の法律、法規、行政慣行、原則、解釈の変化、特定の税収管轄区域の収入の組み合わせとレベル、または私たちの所有権または資本構造のような多くの要素の影響を受けるかもしれない。
例えば、2017年に法律となった米国連邦所得税立法、すなわち減税と雇用法案には、非常に複雑で解釈される可能性があり、会社税率の引き下げ、利息控除の重大な追加制限、国際業務の税収の重大な改正、いくつかの純営業損失の使用制限など、米国税法の重大な改正が含まれる可能性がある。2022年から減税·雇用法案は、現在の研究開発費を差し引く選択肢を廃止し、同法第174条に基づいて5年または15年以内に資本化·償却するよう納税者に要求している。
また、2022年には“2022年インフレ率低減法案”(以下、“アイルランド共和軍”と呼ぶ)が署名され、税収条項は主に世界調整後の財務諸表収入に15%の最低税率を実施し、2022年12月31日以降の納税年度から発効し、2022年12月31日以降の株式買い戻しに1%の消費税を課すことに重点を置いている。最近の声明を踏まえると、アイルランド共和軍が我々の税率や財務業績にどのような影響を与えるかは不明である(もしあれば)。私たちは追加的な情報を得るためにアイルランド共和軍の影響を評価し続けるつもりだ。
私たちの国際事業は私たちを潜在的な不利な税金結果に直面させる。
私たちは通常子会社を通じて国際業務を展開し、これらの管轄区域での私たちの業務運営に基づいて、世界の各司法管轄区で私たちの課税所得額を報告します。私たちの会社間関係は、異なる司法管区の税務当局が管理する複雑な譲渡定価法規によって制約されています。関連税務機関は、売却または買収の資産価値または特定の司法管轄区域に帰属することができる収入および支出の決定に同意しない可能性がある。もしこのような相違があって、私たちの地位が維持できなければ、私たちは追加の税金、利息、罰金を支払う必要があるかもしれません。これは一度の税金、より高い有効税率、キャッシュフローの減少、そして私たちの業務全体の収益力の低下を招く可能性があります。
現在の税収環境にも高度な不確実性があり、経済協力開発機構(OECD)が提出した世界的なイニシアチブもあれば、これらのグローバルイニシアティブに対する共通認識の欠如により実施されている各国の一方的な措置もある。例えば、OECDは、既存の利益分配および関連規則(販売場所および実際の状況に応じた利益分配)をそれぞれ修正し、最低レベルの税収を確保する第1の柱および第2の柱の2つの提案を提示する。EU理事会は第2柱で定められた15%の世界最低企業税を採択し、EU加盟国に2023年12月31日までに第2柱を制定する立法を実施するよう指示した。また、デジタルサービス税や相応の関税のような一方的な措置は、これらの措置への対応が、追加的な不確実性をもたらしている。もしこのような提案が採択されたら、私たちはこのような規則が適用された国でより高い税金を払わなければならないかもしれない。
私たちは広範囲に規制されていて、これは高価で時間がかかるかもしれないし、私たちを思わぬ遅延を受けるかもしれない。私たちのいくつかの製品が規制部門の承認を得ても、これらの製品は規制上の困難に直面する可能性がある。
私たちの候補製品と製造活動はアメリカFDAと他の国の類似機関によって全面的に規制されています。FDAおよび他の必要な規制承認(外国承認を含む)を得るプロセスはコストが高く、通常は長年の時間を必要とし、関連する製品のタイプ、複雑性、および新規性によって大きく異なる可能性がある。また、規制機関は私たちの候補製品に経験がない可能性があり、これは規制審査過程を延長し、私たちの開発コストを増加させ、それらの商業化を延期または阻止する可能性がある。
もし私たちがどの段階で規制要求に違反した場合、上場承認を得る前または後にも、私たちは承認保留の申請、取り消しまたは許可証の取り消し、承認の撤回、臨床一時停止または臨床試験の終了、警告状、未見出し手紙、宣伝材料やラベルの修正、訂正情報の提供、発売後の要求を含む一連の規制結果に直面する可能性があり、追加のテストが必要であることを含む
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REMSによる流通またはその他の制限、製品のリコール、製品の押収または拘束、輸入または輸出の許可の拒否、生産または流通の完全または部分的な一時停止、FDA禁止、禁止、罰金、同意法令、会社の誠実な合意、政府契約の受け入れを禁止し、連邦および州医療計画への参加を禁止し、原状回復、返還または民事または刑事処罰、罰金と監禁、および不良宣伝、その他の不利な結果を含む。しかも、私たちは私たちの製品を宣伝するために必要なラベル宣言を得ることができないかもしれない。私たちはまた発売後の試験を要求されるかもしれない。また、私たちまたは他の人が私たちの任意の製品が発売された後に副作用が発見された場合、あるいは製造問題が発生した場合、規制承認を撤回し、私たちの製品を再調合する必要があるかもしれません。
候補製品の市場機会の予測は正確ではないかもしれませんが、私たちの製品の実際の市場は私たちが予想しているより小さいかもしれません。
私たちは私たちの候補製品の潜在的な商業市場規模に関する確認可能な内部マーケティングデータを得ておらず、現在の候補製品または任意の未来の候補製品の商業市場の潜在的規模を確認するために現在の独立したマーケティング調査も得られていない。我々の現在の候補製品および将来の任意の候補製品は、様々な疾患を治療する新しい方法を代表するので、いずれにしても、これらの候補製品の潜在的収入を正確に推定することは困難である可能性がある。したがって、私たちは商業市場の不確定な候補製品の承認を得ようとするために多くの資金を費やすかもしれない。私たちが目標としている炎症性疾患および自己免疫疾患患者数の予測、および二線または三線治療を受け、私たちの候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットは、私たちの信念と推定に基づいている。これらの推定は，科学文献，診療所調査，患者基金会あるいは第三者の市場研究を含む様々な源から来ており，不正確であることが証明されている可能性がある。また，新しい研究や新しい療法の承認は，これらの疾患の推定発症率や流行率を変化させる可能性がある。患者数は予想より少ないかもしれない。また，我々の候補製品の潜在的な患者群は限られている可能性があり，あるいは候補製品の治療を受けられない可能性があり，われわれの治療コストや第三者支払者によるこれらの治療コストの精算に制限される可能性もある。潜在的なターゲット層が少ないかもしれないので、私たちの候補製品のためにかなりの市場シェアを得ても、規制部門のより多くの適応の承認を得なければ、私たちは決して利益を達成しないかもしれない。
著者らの現在の候補製品は疾病を治療する新しい方法を代表し、私たちの他の潜在的な候補製品も疾病を治療する新しい方法を代表するため、著者らの候補製品の開発、市場受容度、第三者精算カバー範囲と商業潜在力について多くの不確定性が存在する。
私たちの候補製品の開発、マーケティング、精算、ビジネスの潜在力に関する不確実性が多い。試用期間の長さが保証されず，FDAが我々の候補製品の安全性と有効性を決定するために試験に参加する患者数を要求することはできず，これらの臨床試験で発生したデータがFDAに受け入れられて上場承認を支援することも保証されない。FDAは、私たちが提出した任意のNDAを決定するためにいつもよりも長い時間を必要とし、承認決定を支持するために私たちの候補製品に十分なデータ、情報、または経験がないことを最終的に決定するかもしれない。FDAはまた、私たちの候補製品とより多くの経験を得るまで、REMSのような追加的な上場後の研究またはリスク管理計画を実施することを要求するかもしれない。最後に、使用を増加させた後、私たちの候補製品は期待された効果がなく、他の併用療法と一緒に使用できない、あるいは予期しない副作用があり、最初または持続的な規制承認と商業的将来性を脅かす可能性があることが分かるかもしれない。
我々の候補製品が医師や患者に広く受け入れられることは保証されず，政府機関や第三者医療保険会社が推薦した候補製品に精算保険を提供したいという保証もない。私たちが開発した任意の候補製品の市場は、承認されれば、候補製品のコストにも依存する。現在の候補製品を商業的に製造するコストを確実に推定するための十分な情報はありませんが、これらの製品を製造する実際のコストは、これらの製品の商業可能性に重大かつ不利な影響を与える可能性があります。私たちが製造コストを受け入れられるレベルに下げることができない限り、私たちは決して商業的に実行可能な製品を開発できないかもしれない。もし私たちの方法によって製品の開発に成功して商業化したり、私たちの製品を生産する材料のために適切かつ経済的な源を見つけることができなければ、私たちは利益を上げません。これは私たちの普通株の価値、私たちの業務、財務状況、経営結果、そして見通しに実質的な悪影響を与えます。
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私たちに製品責任訴訟を提起すれば、私たちは重大な責任を負うかもしれません。承認されれば、候補製品の商業化を制限することが要求されるかもしれません。
私たちの候補製品の臨床試験のため、私たちは固有の製品責任リスクに直面しています。もし私たちがどんな製品を商業化すれば、承認されれば、私たちはもっと大きなリスクに直面します。例えば、私たちの候補製品が臨床試験、製造、マーケティング、または販売中に傷害をもたらすと思われるか、または他の態様では不適切であることが発見された場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任、または保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。治療学に基づく集団訴訟でも多くの判決が下されており，これらの訴訟は思わぬ副作用を有している。もし私たちが製品責任クレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招くかもしれません。あるいは承認されれば、私たちは候補製品の商業化を制限または停止することを要求されるかもしれません。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
潜在的な製品責任クレームを防止するために、許容可能なコストで十分な製品責任保険を得ることができず、これは、私たち単独または会社パートナーと開発する可能性のある製品の商業化を阻止または阻害する可能性がある。私たちの保険証書にも様々な例外があるかもしれません。私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれません。私たちは保険範囲を持っていません。私たちは臨床試験のために臨床試験保険を受けていますが、裁判所が裁決した、あるいは和解協定で交渉して達成された、私たちの保険範囲の制限を超えているか、または私たちの保険カバー範囲内にない金額を支払わなければならないかもしれませんが、これらの金額を支払うのに十分な資本がないか、または得ることができるかもしれません。私たちが未来の会社のパートナーと合意しても、私たちは損害賠償を受ける権利があります。何かクレームがあれば、この賠償は利用できないか十分かもしれません。
世論や免疫治療の審査は、わが社や候補製品に対する公衆の見方に影響を与える可能性があり、あるいは私たちの業務展開や業務計画を策定する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
公衆の認知は、例えば、私たちの候補製品が安全でない、不道徳または不道徳であると主張するような主張の影響を受ける可能性があり、したがって、私たちの方法は公衆または医学界の受け入れを得ることができないかもしれない。新しい免疫療法に対する公衆の負の反応は、政府の規制強化を招く可能性があり、炎症性疾患および自己免疫疾患を治療する製品(私たちの任意の候補製品を含む)に対してより厳しいラベル要求を提出する可能性があり、承認されれば、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の需要を減少させる可能性がある。公衆の悪い態度は私たちが臨床試験を募集する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。さらに、私たちの成功は、私たちの候補製品が対象とする疾患を専門的に治療する医師に依存し、彼らの患者が、彼らがよく知っている既存の治療方法を代替または補充するために私たちの候補製品を使用することに関する治療を受け入れることを望むかどうかに依存し、より多くの臨床データが利用可能である可能性がある。私たちの臨床試験における有害事象は、最終的に私たちの候補製品に起因することができなくても、それによって生じる宣伝は、政府の規制の増加、不利な公衆の見方、潜在的な規制の遅延、私たちの候補製品のテストまたは承認を招く可能性がある
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承認された候補製品に対してより厳しいラベル要求を提出し、そのような任意の候補製品に対する需要を低減する。より厳格な政府法規または否定的な世論は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの候補製品の開発および商業化、または私たちが開発する可能性のある任意の製品の需要を遅延または損害する可能性がある。
もし私たちの候補製品が承認されたら、効果的なマーケティングと販売能力を確立できないかもしれないし、第三者や関係者と合意して私たちの製品をマーケティングして販売することができないかもしれないので、製品収入を生み出すことができないかもしれません。
私たちは現在、製品のマーケティング、販売、流通の商業インフラを持っていない。もし承認されれば、私たちの製品を商業化するためには、私たちのマーケティング、販売、流通能力を確立しなければなりません。あるいは第三者とこれらのサービスを提供することを手配しなければなりません。これには時間と巨額の財政支出が必要であり、私たちはこれに成功できないかもしれません。私たち自身のマーケティングと販売能力を確立することは危険に関するものだ。例えば、販売チームの採用と訓練は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティング能力を確立する候補製品の商業発表が何らかの理由で延期または発生していない場合、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これらの努力は費用が高いかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり、再配置できなければ、私たちの投資は損失します。販売チームを効率的に構築し、マーケティング·販売インフラを構築することができても、私たちの販売チームとマーケティングチームは、私たちの現在または未来の候補製品を商業化することに成功できないかもしれません。ある程度、私たちは第三者に依存して規制の承認を受けた任意の製品を商業化し、彼らの販売活動の制御は少なくなり、彼らが適用される法律や規制要求を遵守できなければ、私たちは責任を問われる可能性があります。
私たちは以前バイオ製薬製品のマーケティング、販売、流通についてほとんど経験がなく、商業インフラの建設と管理は重大なリスクに関連していた。包括的な医療コンプライアンス計画を含むビジネス能力の確立と開発は、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品をマーケティングすることは高価で時間がかかり、どの製品の発表を遅らせるかもしれませんが、私たちはこの能力を開発することができないかもしれません。私たちまたは私たちの協力者は、医療事務、マーケティング、販売、商業支援者を募集、採用、訓練、管理、維持するために、他の製薬とバイオテクノロジー会社と競争しなければならないだろう。もし私たちが商業インフラを開発できなければ、現在または未来の候補製品を商業化できないかもしれないが、これは私たちが製品収入を作る能力を制限するだろう。現在または未来の候補製品を商業化し、製品収入を生成することを阻害する可能性がある要因は、
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もし私たちの候補製品が承認されれば、幅広い市場で受け入れられなければ、彼らの販売から生じる収入は限られるだろう。
私たちはどんな候補製品も商業化したことがない。私たちの候補製品が適切な監督管理機関によってマーケティングと販売のために承認されても、それらは医師、患者、第三者支払人、医学界の他の人の受け入れを得ることができないかもしれない。もし私たちが規制機関の承認を得た候補製品が十分な市場受容度を得られなければ、私たちは十分な製品収入を生成したり、利益を達成することができないかもしれない。教育医療界や第三者支払者が我々の候補製品のメリットを知るには大量の資源が必要であり，成功しない可能性がある。私たちのどの候補製品に対する市場の受け入れ度は多くの要素に依存します。その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできないことです
私たちの教育医療界と第三者支払者が私たちの候補製品のメリットを知る努力には大量の資源が必要かもしれませんし、決して成功しないかもしれません。医学界が我々の候補品を受け入れてその承認の適応に安全かつ有効であっても，医師や患者はこれらの候補品を即座に受け入れない可能性があり，承認適応として治療を受けるのが遅い可能性がある。もし私たちが現在または未来の候補製品が承認されたら、しかしない
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医師、患者、第三者支払者の中で十分な受け入れ度を達成すれば、私たちの候補製品から意味のある収入を得ることができないかもしれませんし、永遠に利益を上げないかもしれません。
私たちの候補製品は予想以上に早く競争に直面するかもしれない。
小分子製品候補製品に対して、連邦食品、薬物と化粧品法案(FDCA)は新しい化学実体NDAの許可を得た最初の申請者に5年間の米国内の非特許マーケティング排他期を提供した。FDAが以前に同じ活性部分を含む他の新薬を承認していなければ，薬物は新しい化学実体であり，活性部分は薬物物質の作用を担う分子やイオンである。排他期間内に、FDAは、出願人が合法的な参照承認に必要なすべてのデータを所有していない場合、出願人が合法的な参照承認に必要なすべてのデータを所有していない場合、FDAは、薬物の模倣バージョンのために別の会社によって提出された簡略化された新薬出願またはANDAまたは505(B)(2)NDAの審査を受け入れない可能性がある。しかしながら、出願が特許無効または非侵害の証明を含む場合、4年後に提出することができる。FDAが、出願人が行っているまたは後援する新しい臨床研究(バイオアベイラビリティ研究を除く)が承認申請に不可欠であると考えている場合、FDCAはまた、NDA、505(B)(2)NDAまたは既存のNDAの補充のために、既存の薬剤の新しい適応、用量または強度のような3年間の市場排他性を提供する。したがって、私たちは私たちの候補小分子製品からの模造バージョンの競争に直面する可能性があり、これは私たちの長期業務の将来性とマーケティング機会に負の影響を与えるだろう。
提案されたブランド製品名に対するFDAの承認を得る必要があり、これに関連するどんな失敗や遅延も、私たちのビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります。
米国特許商標局(USPTO)の正式商標登録を取得したか否かにかかわらず、米国で使用されているどの候補製品名もFDAの承認を得る必要があると考えている。FDAは通常、他の製品名と混同される可能性を評価することを含む、提案された製品名を検討する。FDAがある製品名が医学的主張を適切に示唆していないと考えたり、治療効果を誇張したりする場合、それはその製品名に反対する可能性もある。FDAが私たちが提案したどんな製品名にも反対すれば、私たちは私たちの候補製品のための代替名を採用することを要求されるかもしれない。代替名称を採用する場合、私たちは、候補製品の任意の既存の商標出願の利点を失い、適用商標法の資格に適合する、侵害しない、または他の方法で第三者の既存の権利に違反し、FDAのために受け入れられる適切な製品名を識別するために、多くの追加のリソースを必要とする可能性がある。私たちは新製品名のための成功したブランド表示をタイムリーに作ることができないかもしれません。これは候補製品を商業化する能力を制限します。
私たちは情報技術、システム、インフラ、そしてデータに依存する。我々の内部コンピュータシステム、または我々のCRO、CMO、臨床サイトまたは他の請負業者またはコンサルタントが使用するシステムは、障害が発生したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性があり、これは、重大な運営またはサービス中断、私たちの名声への損害、巨額の罰金、処罰および責任、データ保護法の違反またはトリガ、または顧客または販売損失を含むが、重大な悪影響をもたらす可能性がある。
私たちは情報技術システム、インフラ、そしてデータに依存している。私たちの通常の業務プロセスでは、私たちの臨床試験対象および従業員の知的財産権、機密情報、臨床前および臨床試験データ、独自の業務情報、個人データおよび個人識別可能な健康情報、私たちのデータセンター、私たちのネットワークまたは第三者サービスプロバイダのデータを含む、我々の臨床試験対象および従業員の知的財産権、機密情報、臨床前および臨床試験データ、独自の業務情報、個人データおよび個人識別可能な健康情報を直接または間接的に収集、使用、送信、開示、保守、処置、または他の方法で処理する(総称して“処理”または“処理”と呼ぶ)。このような情報の安全な処理は私たちの行動に必須的だ。適用される法律、法規、契約、業界基準、および他の文書によれば、私たちの義務は、私たちが所有または制御しているそのようなデータの機密性、完全性、および利用可能性を維持すること、情報セキュリティ計画の一部として、合理的かつ適切なセキュリティ対策を維持すること、およびそのようなデータの使用および開示を制限することを含むことができる。これらの義務は、規制機関、業務パートナー、人員、および他の関連利害関係者に潜在的な責任をもたらす。我々のコンピュータシステムおよび我々のCRO、CMO、臨床サイトまたは他の請負業者またはコンサルタントのコンピュータシステムの数および複雑さは、彼らが生まれつきサービス中断または破壊、悪意の侵入試行および他の攻撃、およびランダム攻撃を受けやすいようにする。セキュリティホールまたはイベントは、第三者サービスプロバイダ、従業員、請負業者または他の人の不注意または意図的な行為または不注意によるものであっても、私たちの知的財産権、商業秘密または私たちの従業員、患者、ビジネスパートナー、または他の人の個人情報を含む敏感なデータを引き起こす可能性があり、許可されていない人または公衆に曝露されているか、または他の方法で失われ、廃棄、変更、開示、伝播、破損、または許可されていない可能性がある。
私たちはこのような情報を不正な処理から保護するための措置を取っているにもかかわらず、私たちの内部コンピュータシステムおよび私たちのCRO、CMO、臨床サイトおよび他の請負業者およびコンサルタントのコンピュータシステムは、ネットワーク攻撃、コンピュータウイルス、エラーまたはワーム、コンピュータハッカーの他の攻撃、解読、アプリケーションセキュリティ攻撃、社会工学、サプライチェーン攻撃、および私たちの第三者サービスプロバイダを通る脆弱性、サービス拒否攻撃(例えば、証拠充填)、脅迫、意図的な攻撃を受けやすい
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サービス中断；コンピュータおよびネットワークの脆弱性、または私たちの情報にアクセスする権利のある個人の不注意および不適切な行為；自然災害、テロ、戦争、火災、電気通信、および電気障害による故障または破損。組織犯罪脅威行為者、民族国家、および民族国家によって支持される行為者からの恐喝ソフトウェア攻撃は、我々の運営の深刻な中断、遅延または中断、データ(敏感な顧客情報を含む)の損失、収入損失、データまたはシステムの回復の巨額の追加費用、名声損失、および資金移転をもたらす可能性がある恐喝ソフトウェア攻撃がますます一般的かつ深刻になっている。恐喝ソフトウェア攻撃が財務、運営、および名声に与える影響を軽減するためには、恐喝金を支払うことが望ましいが、私たちはそうしたくないか、またはそうできない可能性がある(例えば、適用される法律または法規がそのような支払いを禁止する場合、含まれる)。第三者はまた、ユーザ名、パスワード、または他の情報のような敏感な情報を、私たちの従業員、請負業者、コンサルタント、または第三者サービスプロバイダに詐欺的に誘導しようと試みることができ、または他の方法で、私たちのデータにアクセスするために、私たちのコンピュータシステム、ネットワーク、および/または物理施設のセキュリティに危害を及ぼす可能性がある。サイバー攻撃の頻度、複雑さ、強度が増加している。ネットワーク犯罪者が使用する技術はしばしば変化し、起動前に認識されない可能性があり、外部サービスプロバイダ、組織犯罪支店、テロ組織、または敵対する外国政府または機関のような外部団体を含む様々なソースから来る可能性がある。しかも、私たちの何人かの従業員たちは遠隔作業をしており、これは追加的なデータセキュリティリスクをもたらすかもしれない。私たちはデータおよび情報技術インフラを保護するために投資し続けていますが、私たちの努力、または私たちのパートナー、サプライヤー、CRO、CMO、臨床サイトおよび他の請負業者およびコンサルタントの努力は、サービス中断を防止することができ、または私たちまたは彼らのシステムにおいて私たちの業務および運営に悪影響を及ぼす可能性があることを発見することができ、および/またはキーまたは敏感な情報の損失をもたらすサービス中断またはイベントを引き起こす可能性があり、これは私たちに財務、法律、ビジネス、または名声を損なう可能性があります。さらに、私たちはセキュリティホールや事件による責任やコストから私たちを保護するのに十分な保険範囲がないかもしれないし、これらの責任やコストを十分に軽減することができる。私たちが利用可能な保険範囲を超えた1つ以上の多額のクレームが成功した場合、または私たちの保険証書が変化した場合(保険料の増加または多額の免責額または共同保険要件の実施を含む)が、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。また、私たちの既存の保険範囲が受け入れ可能な条項で提供され続けるか、あるいは私たちの保険会社が将来のクレームを拒否しないことを保証することはできません。
このような事件が発生して私たちの運営が中断されると、私たちの薬物開発計画が中断される可能性があります。例えば、候補製品が完了したか、または行われている臨床試験における臨床試験データの紛失または不正修正または利用不可能は、我々の規制承認作業を遅延させる可能性があり、データを回復または複製するコストを著しく増加させるか、または必要に応じて製品リコールを効率的に実行する能力を制限する可能性がある。私たちは、セキュリティホールやイベントを検出して防止する努力で大きなコストが発生することが予想され、実際または予想されるセキュリティホールやイベントが発生する際に大量のリソースを費やすために、増加したコストと要求に直面する可能性があります。任意の中断またはセキュリティホールまたはイベントが、私たちのデータまたはアプリケーションの損失または破損、または損失、廃棄、変更、アクセス阻止、開示または伝播、または破損または不正アクセスが、私たちが処理または維持しているデータ(商業秘密または他の機密情報、知的財産権、独自業務情報および個人、機密または独自情報を含む)、またはそのような状況が発生したと認識または信じている場合、私たちは責任を招く可能性があり、任意の候補製品のさらなる開発が延期される可能性がある。このような事件や発生したと考えられる場合は、法的クレーム、要求、訴訟、規制調査または他の訴訟、個人情報のプライバシーを保護する法的責任および重大な規制処罰、禁止救済、強制的な是正行動および他の救済措置、および私たちの名声と私たちの臨床試験に対する自信の喪失を招く可能性があり、これは候補製品の臨床開発を延期する可能性がある。
私たちは衛生流行病や新冠肺炎などの他の疫病に関連するリスクに直面しており、これらのリスクは私たちの運営を深刻に混乱させたり、他の方法で私たちに実質的な悪影響をもたらすかもしれない。
私たちの業務は衛生流行病と他の疫病の悪影響を受けるかもしれません
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我々は，ある地点で出現した新しいウイルス株，現地と世界のワクチン接種状況，旅行の制限や疾病予防センターや他の政府当局が策定した他の合意の変更など，新冠肺炎に関連した事態のモニタリング，評価，対応を積極的に行っている。新たな肺炎は、すでに出現または将来出現する可能性のある任意の変種、または任意の他の健康流行病の影響の程度を含み、我々の結果は将来の発展に依存し、これらの発展は高度な不確実性を有し、特定のウイルスおよびその変種の重症度に関する新たな情報、それを抑制したり、その影響を治療する行動などを含む予測できない。私たちは現在、新冠肺炎の業務影響を数量化或いは予測することができず、私たちが新冠肺炎の伝播或いはその結果が私たちの業務、財務状況と経営業績に実質的な影響を与えることを避けることができることを保証することはできません。私たちの業務の中断と全体或いは私たちの業界の商業感情の低迷を含む。そのほか、新冠肺炎疫病は“リスク要素”の部分的に記述された他のリスクの可能性と潜在的深刻性を増加させた。2023年4月、総裁·バイデンは2023年5月11日の新冠肺炎国家緊急事態を終了する立法に署名した。今回の国家非常事態の終了と公衆衛生突発事件の段階的終了がFDAとその他の監督管理政策と運営に与える全面的な影響はまだ不明である。
私たちは州、国、および/または国際データ保護の法律と法規を守らないと、政府が法執行行動を取って、私たちに重罰を科し、私たちの経営業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
連邦と州レベルの多くの法律および立法と規制措置はプライバシーと安全問題に関連しており、いくつかの州のプライバシー法律の適用範囲は“健康保険携帯と責任法案”(Health Insurance Porability and Account Act、HIPAAと略称する)や関連法規よりも広い。例えば、カリフォルニア州は立法-カリフォルニア消費者プライバシー法、あるいはCCPA-2020年1月1日に施行された。CCPAは他にも、カバーする会社のための新しいデータプライバシーおよびセキュリティ義務を創出し、その情報を開示しない権利を選択することを含むカリフォルニアの消費者に新しいプライバシー権を提供する。CCPAはまた、民事処罰およびあるデータ漏洩行為に対して法定損害賠償の個人訴権を有することを規定し、データ漏洩に関するリスクを潜在的に増加させた。法律には限られた例外が含まれており，法律で規定されている臨床試験の一部として収集されたいくつかの情報が含まれているにもかかわらず，状況に応じて個人情報の処理に影響を与えたり，影響を与えたりする可能性がある。また、カリフォルニアの有権者は2020年11月に2020年カリフォルニアプライバシー権法案、またはCPRAを承認した。CPRAは2023年1月1日に施行された。CPRAはカリフォルニア住民に敏感な情報の使用を制限する能力を与え、16歳以下のカリフォルニア住民に関連するCPRA違反に対する罰則を規定し、この法律を実施·施行するための新しいカリフォルニアプライバシー保護局を設立した。他の州は、コロラド州、バージニア州、ユタ州、コネチカット州、アイオワ州、インディアナ州、テネシー州、フロリダ州、テキサス州、オレゴン州、デラウェア州、モンタナ州を含み、CCPAとCPRAのような立法が考えられているか、または制定されている。これらの発展は重複しているが異なる州法の寄せ集めに可能性を創出し，さらなる不確実性を招く可能性があり，法律を遵守するために追加的なコストや支出を招くことが求められている。私たちはまだこのような法律や未来の法律、法規、基準が私たちの業務にどのような影響を与える可能性があるかを決定することができない。
他の管轄地域にも、プライバシー、データ保護、セキュリティに関する様々な法律や法規があります。例えば、EU、EU加盟国、イギリス、スイスを含む他の外国司法管轄区域はすでにデータ保護法律と法規を通過し、私たちに重大なコンプライアンス義務を課している。さらにEUデータ保護指示は
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EUは以前、個人の健康や他のデータの収集、処理、その他の使用を管理していたが、2018年5月にEU一般データ保護条例(GDPR)に置き換えられた。“個人資料検討法”の範囲は広く、そして治外法権の範囲内で適用され、個人資料に関連する個人の同意、これらの個人に提供する情報、個人資料の安全と守秘、データ漏洩通知、適切なプライバシー管理措置を採用し、政策、プログラム、訓練と監査、及び個人資料の処理に第三者プロセッサを使用し、いくつかの要求を提出した。GDPRはまた、個人データのEUへの移行(米国への移行を含む)に対して厳しいルールを実施している。2020年7月のSchrems II裁決では、EU-米国プライバシー盾データ転送機構の無効を宣言し、欧州経済地域から組織が個人データを米国に合法的に転送する方法を制限している。欧州委員会が承認した他のデータ転送メカニズムは、欧州裁判所で問題に直面している(Schrems IIで疑問視されている)標準契約条項のような他のデータ転送機構であり、追加のリスク分析と補充措置を使用する必要があり、疑問、一時停止、無効にされる可能性がある。また、欧州委員会は2021年6月に実施を要求する“標準契約条項”の更新版を提供した。これらの個人データの国境を越えた移動に関する他の事態は、ローカルインフラにより多くの資金を費やし、個人データを処理する能力を制限し、内部業務の流れを変更したり、他の方法で販売や運営に影響を与えたり制限しなければならない可能性がある。GDPRは、最高2000万ユーロの罰金または規定を遵守しないエンティティの世界年収の4%を含む、規定を遵守しない行為に巨額の処罰を加える実行機関を提供しており、額が大きい者を基準としていることに留意されたい。
連合王国では、2018年5月に施行され、2019年に法に基づいて改正された“データ保護法”が施行され、連合王国へのGDPRの適用に関する規定が盛り込まれており、連合王国は自身の削減を含め、連合王国も英国GDPRと呼ばれるGDPRバージョンを実施し、最高1750万GBまたは世界年収4%の大きな罰金を科すことが規定されている。これらの発展は不規則なリスクを増加させ、コンプライアンスで私たちの製品とサービスを提供するコストを増加させる可能性がある。2021年6月28日、欧州委員会は、領土間で個人データを合法的に転送するために、追加の契約や他の措置を必要とすることなく、EU加盟国から英国への個人データの移転を継続することを可能にする英国データ保護枠組みに関する十分な決定を発表した。しかし、この決定は4年後に更新されることができ、欧州委員会はいつでもこの決定を再審議することができるかもしれない。連合王国は更新後の標準契約条項も採択し、2022年3月から発効し、時間の経過とともに実施されることが求められている。私たちは、イギリスの法律や法規におけるプライバシー、データ保護、データセキュリティに関する義務の履行によって多くの費用が発生する可能性があり、私たちの業務運営を大きく変更することが要求される可能性があります。これらは、私たちの収入と私たちの全体の業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
これらの多く、複雑で頻繁に変化する法規を遵守することは高価で困難であり、プライバシーまたはデータ保護法またはデータセキュリティ法または流用、紛失または他の不正処理、敏感または機密患者、消費者または他の個人情報の使用または開示に関する任意のセキュリティイベントまたは違反行為に従わない場合、私たち、私たちのCROまたはビジネスパートナーまたは他の第三者にかかわらず、またはそのいずれかの状況が発生したと考えられる場合、巨額の罰金および処罰；これらに限定されないが、任意の調査または他の規制手続きに関連するコスト、または個人クレームまたは要求；巨額の罰金および処罰；賠償、特殊、懲罰的、そして法的損害賠償；訴訟；私たちのプライバシーと安全慣行に関する同意令；影響を受けた個人に通知、信用監視サービスおよび/または信用回復サービスまたは他の関連サービスを提供することを要求する；私たちの営業許可証に不利な行動を取ること、名声損害、および禁止救済を要求する。最近のCCPAとGDPRの実施は、臨床試験を含む個人データの処理における私たちの責任と責任を増加させ、私たちは将来、CCPA、GDPR、および他の適用される法律や法規の遵守を確保するための追加のメカニズムを確立する必要があるかもしれません。これは、経営陣の注意を分散させ、私たちの業務コストを増加させるかもしれません。さらに、データプライバシーおよびセキュリティに関する新しい規制または立法行動(適用される業界基準とともに)は、私たちの業務コストを増加させる可能性があります。このような点で、米国、EU、イギリス、および他の司法管轄区域には、プライバシーおよびデータ保護に関する新しい提案された法律、法規、および業界基準が継続されることが予想され、これらの将来の法律、法規、および基準が私たちの業務に与える影響を決定することはできません。
私たちのCROまたは他の第三者サービスプロバイダが、私たちまたは私たちの顧客、サプライヤー、試験患者、および従業員の個人識別および他の敏感または機密情報にアクセスできることを保証することはできません。私たちはこれに責任があり、彼らが私たちが加えた契約義務に違反しないこと、またはデータセキュリティ違反に遭遇しないことを保証することはできません。これは、プライバシー、データ保護またはデータセキュリティに関連する法律および法規下の義務違反、および/または逆に私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの契約措置と私たち自身のプライバシーと安全保障に関する措置が、第三者がこのような情報を処理することに関連するリスクから私たちを保護することを保証することはできません。上記のいずれも、当社の業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
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私たちの法的義務に加えて、プライバシー、データ保護、データセキュリティに関する私たちの契約義務もますます厳しくなってきています。さらに、私たちは私たちのデータの安全を保証するために、私たちのプライバシーポリシーとマーケティング材料で大量の声明をするかもしれない。もしこれらの陳述のいずれかが真実でないことが証明された場合、または真実ではないとみなされた場合、私たちが合理的にコントロールできない場合でも、私たちはアメリカ連邦貿易委員会、州と外国の規制機関、私たちの顧客と個人訴訟当事者のクレーム、調査、または他の訴訟手続きに直面する可能性がある。
吾等は保証範囲を維持しているが、吾等は、これらの保証範囲が、吾等のプライバシー及び保安措置によって生じるクレーム、コスト、支出、訴訟、罰金、罰金、業務損失、資料紛失、規制行動又は重大な悪影響に関連する責任又は損害を十分に保護又は十分に軽減するか、又はそのような保証範囲が許容可能な条項又は完全に許容可能な条項で提供され続けることを保証することはできない。私たちが利用可能な保険範囲を超えた1つ以上の多額のクレームが成功した場合、または私たちの保険証書が変化した場合(保険料の増加または多額の免責額または共同保険要件の実施を含む)が、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。また、私たちの既存の保険範囲が受け入れ可能な条項で提供され続けるか、あるいは私たちの保険会社が将来のクレームを拒否しないことを保証することはできません。
私たちは私たちの上級管理職に深刻に依存しており、将来的には上級管理チームがメンバーを失い、一時的であっても、私たちの業務を損なう可能性があります。
もし私たちが上級管理職メンバーを失った時間が短いか長い場合、適切な後継者をタイムリーに見つけることができない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性がある。私たちの既存のビジネスと将来の持続的な発展は、私たちの最高経営責任者Raju Mohan博士を含む、いくつかの重要な個人のパフォーマンスと積極的な参加に大きく依存しています。
必要な技能と経験を持つ個人の数が限られているため、生物技術と製薬業の合格者に対する競争は非常に激しい。価値のある従業員をわが社に引き付けるために、賃金と現金インセンティブに加えて、時間の経過とともに付与された持分インセンティブを提供していく予定です。時間が経つにつれて、従業員に対する配当インセンティブの価値は、私たちの株価変動の大きな影響を受ける可能性があり、これらの変動は私たちの制御範囲を超えており、他社が提供するより利益のあるオファーを相殺するのにいつでも十分ではないかもしれない。私たちは価値のある従業員を引き留めるために努力しているにもかかわらず、私たちの管理、科学、開発チームのメンバーは短時間で私たちとの雇用関係を終了するかもしれない。私たちは他の生物製薬会社からの激しい競争に直面しています。特に科学者、これらの会社は上場企業と個人持株会社を含み、私たちの需要を満たすために十分に早く新入社員を募集することができないかもしれません。私たちのすべての従業員は“勝手”に採用されています。これは私たちのどの従業員も事前に通知するかどうかにかかわらず、いつでも私たちの職場を離れることができることを意味します。私たちはこのような個人や私たちの他のどんな従業員のためにも“キーパーソン”保険証書を維持しない。私たちは受け入れ可能な条件で高い素質の人員を吸引して維持することができないかもしれません。あるいは根本的にはできません。これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に影響を与える可能性があります。
私たちのCEOモハン博士、私たちのCEOのクルーガーさん、および私たちの最高科学者ヌス博士は、当社の利益と競合する可能性のある他の会社で大きな利益を持っています。
当社のCEOであるモハン博士は、Escalier Biosciences BVおよびVimalan Biosciences，Inc.の上級管理職であり、これらの会社の所有権を保有しています。Escalier BiosciencesおよびVimalan Biosciences BVおよびVimalan Biosciences，Inc.の高級管理者であり、これらの会社の所有権を持っています。したがって、彼らはMohan博士、Kruegerさん、Nuss博士と関連している他の会社は、我々とビジネスチャンスを奪い合い、または将来的には我々が競争力を持つ製品(将来的には私たちが将来的に狙う可能性のある他の治療分野の製品を含む)を開発する可能性があります。したがって、Mohan博士、Kruegerさん、Nuss博士の利益は私たちの他の株主と一致しない可能性があり、彼らは時々インセンティブを受けて、彼らの他の利益に有利ないくつかの行動を取るかもしれませんが、私たちの他の株主は、これらの行動が当社の投資家としての利益に合致しないと考えています。さらに、彼らが私たちと直接関係がなくても、モハン博士、クルーガーさん、ヌス博士、およびそれらの会社が取った行動は私たちに影響を与える可能性があります。
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私たちは私たちの規模と能力を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理する上で困難に直面するかもしれないし、これは私たちの運営を混乱させるかもしれない。
私たちの運営は私たちの幹部と研究開発に従事する従業員のサービスに依存している。役員や上級研究者のサービスを失うと、私たちの製品開発計画や研究開発が遅れる可能性があります。私たちの業務計画に基づいて私たちの業務を発展させるために、研究、製造、臨床試験管理、規制事務、販売とマーケティング方面の人員を含むもっと多くの合格者を募集しなければなりません。私たちは、私たちが最近計画している運営を支援するために、必要な従業員の採用と採用に引き続き努力している。しかし、生物技術と生物製薬業界の会社の間の合格従業員に対する競争は非常に激しく、私たちが必要な高技能従業員を誘致、採用、維持、激励できる保証はない。今後の成長は、経営陣のメンバーにより多くの重大な責任を負わせるだろう
2023年9月30日現在、99人のフルタイム従業員がいますが、2022年12月31日現在、58人のフルタイム従業員がいます。私たちが予想している将来の成長を管理するためには、私たちの管理、運営、財務制度を継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの財務資源が限られていることと、私たちの管理チームがこのような成長を期待している会社を管理する上での経験が限られているため、私たちが期待している業務拡張や採用やより多くの合格者を効率的に管理することができない可能性があります。また、私たちが予想しているビジネスエンティティの拡張は、重大なコストを招き、私たちの管理リソースを移転する可能性があります。成長を管理できないどんな状況も、私たちの業務計画の実行を延期したり、私たちの運営を妨害したりする可能性がある。
私たちの将来の財務業績と候補製品を商業化する能力(承認されれば)は、将来のどんな成長の能力を効果的に管理するかにある程度依存し、私たちの経営陣はまた、これらの成長活動を管理するために、不比例な注意を日常活動から移しなければならないかもしれない。
現在、予測可能な未来に、著者らはいくつかの独立組織、コンサルタントとコンサルタントに大きく依存して、いくつかの研究と臨床開発サービスを提供する。これらの独立した組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスが適時に提供されることを保証することはできないし、必要な時に提供することもできないし、合格した代替者を見つけることができる保証もない。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、あるいはコンサルタントが提供するサービスの品質、適合性、または正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは規制機関の候補製品の承認を得ることができないか、または他の方法で私たちの業務を推進することができないかもしれません。私たちは、既存のコンサルタントを経済的に合理的な条件で管理したり、他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができるという保証はありません。
もし私たちが新入社員の雇用やコンサルタントや請負業者チームを拡大することで効果的に組織を拡大できなければ、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化に必要な任務を成功させることができない可能性がありますので、私たちの研究、開発、商業化の目標をタイムリーにまたは根本的に達成できないかもしれません。
もし私たちが将来の買収や戦略協力に従事すれば、これは私たちの資本要求を増加させ、私たちの株主を希釈し、私たちに債務を発生させたり、負債を負担したり、他のリスクに直面させたりする可能性がある。
私たちは、相補製品、知的財産権、技術、またはビジネスの許可または買収を含む様々な買収および戦略的パートナーシップを時々評価するかもしれません。潜在的な買収や戦略的パートナーシップは、多くのリスクをもたらす可能性がある
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将来の戦略買収の規模や性質に応じて、追加資本を調達する必要がある資産や業務を買収したり、経験の限られた業務を経営したり管理したりする可能性があります。より大規模な買収を行うには、買収に資金を提供するための追加資本を調達する必要があり、融資活動に関連するリスクに直面することになる。買収し、その後、より大きな新しい業務を運営することで、私たちの管理、運営、報告コスト、負担も増加します。また、適切な買収機会を見つけることができない可能性があり、これは、私たちの業務発展に重要な可能性のある技術や製品を発展させたり、獲得したりする能力を弱める可能性がある。
私たちが商業化しているどの製品についても、承認されれば、流通、政府価格報告、顧客サービス、売掛金管理、現金徴収、不良事件報告に関連するサービスなど、第三者に依存して多くの基本サービスを提供することが予想される。これらの第三者が予想通りに表現したり、法律や法規の要求を遵守したりできなかった場合、現在または未来の候補製品を商業化する能力は重大な影響を受け、規制部門の制裁を受ける可能性がある。
我々は、現在または将来の候補製品の販売に関連する様々な機能を実行するために第三者サービスプロバイダを保持したいと考えており、任意の候補製品が承認された場合、その重要な側面は私たちの直接制御下にはないだろう。これらのサービスプロバイダは、流通、顧客サービス、売掛金管理、および現金入金に関連するキーサービスを提供することができる。もし私たちがサービスプロバイダを保留すれば、私たちの製品在庫を彼らに委託して処理することを含む、それに大きく依存して、私たちにサービスを提供する他の第三者プロバイダに依存します。これらの第三者サービス提供者が適用される法律法規を遵守できない場合、予想される期限までに完了していない場合、または私たちの契約義務を履行していない場合、またはその施設で有形または自然な損害に遭遇した場合、ビジネスニーズを満たすために製品を納入する能力が深刻な損害を受けることになり、規制された法執行行動の影響を受ける可能性があります。
また，将来的には第三者と連携して，有害事象報告，セキュリティデータベース管理，我々の候補製品に関する医療情報要求，関連サービスに関する様々な他のサービスを提供してくれる可能性がある。これらのサービスプロバイダが維持するデータの品質や正確性が不足している場合、またはこれらの第三者が有害事象報告に関連する規制要件を遵守していない場合、私たちは規制部門の制裁を受ける可能性がある。
また、私たちは将来的に第三者と契約を締結し、様々な政府計画によって規定された定価情報を計算し、報告するかもしれない。第三者が要求に応じて価格を適時に報告したり、調整したり、または私たちの財務記録中の取引データから政府の価格情報を計算する際にミスした場合、私たちの割引およびリベート責任に影響を与え、規制制裁または虚偽請求法の訴訟を受ける可能性があります。
私たちは私たちのいくつかの候補製品の孤児薬物指定を獲得または維持することができない可能性があり、私たちは潜在的な市場排他性を含む孤児薬物指定に関する利点を維持できないかもしれない。
米国やヨーロッパを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。1983年の“孤児医薬品法”によると、1つの製品がまれな疾患または疾患の治療を目的としている場合、FDAはこの製品を孤児製品に指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患は、一般に患者数が20万人未満であると定義されているか、または米国では患者数が20万人を超えると定義されているが、薬物開発のコストは米国の販売から回収されるという合理的な期待はない。EUでは、欧州医薬品局またはEMAの孤児薬物製品委員会が孤児薬物の称号を授与し、促進する
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生命または慢性衰弱を危険にさらす疾患の診断、予防または治療のための製品であって、その影響はEUの10，000人当たり5人以下である。FDAやEMAの孤児薬物製品委員会が申請したいかなる適応にも孤児の称号を与えることは保証されず，このような呼称を維持できる保証もない。
米国では，孤児は一方に臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免のために贈与資金を提供する機会など，財政的インセンティブを得る権利があることを指定している。さらに、孤児として指定された候補製品がその後、このような指定された疾患を有するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児薬物排他性を得る権利があり、これは、FDAがNDAを含む他のいかなる出願も承認しない可能性があり、限られた場合、例えば孤児薬物に対して排他的な製品に対する臨床的利点を示すか、または製造業者が十分な製品品質を保証できない限り、7年以内に同じ適応を有する同一の薬剤を販売することを意味する。ヨーロッパでは，適用される排他的期間は10年であるが，製品が孤児が指定した基準を満たしていない場合，あるいはその製品の利益が十分に高く，市場排他性が合理的でなくなれば，この排他的期間を6年に短縮することができる.
私たちが製品の孤児薬物排他性を獲得しても、この排他性は、異なる薬物が同じ条件で承認される可能性があるため、競争から製品を効果的に保護することができない可能性がある。孤児薬物が承認された後であっても、監督機関が後者の薬物が臨床的により優れていると結論した場合、それがより安全で、より効果的であることが証明されれば、FDAまたは同様の外国の監督管理機関はその後も同じ薬物による同じ疾患の治療を承認することができる。孤児薬物を指定することは薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。
はいCatalyst Pharms，Inc.Becera事件を訴える、1299“連邦判例編”第14巻(第11巡回法廷)2021年)には，裁判所はFDAの長期的な立場，すなわち孤児薬物排他性が条件を満たす疾患内の承認用途または適応にのみ適用されることに同意しない。この決定は孤児薬の独占権の適用に不確実性をもたらす。FDAは2023年1月24日に連邦紀要紙に通知を発表し、機関が裁判所を遵守しているにもかかわらず、触媒.触媒FDAは、この条例の長期的な解釈をこの条例の範囲外に適用し続けることを意図している触媒.触媒命令-すなわち、機関は、孤児薬物の排他的範囲を、薬物が承認された用途または適応と一緒にバンドルし続け、これにより、他のスポンサーが、同じ孤児指定疾患または条件下で、承認されていない薬物の新しい用途または適応の承認を得ることを可能にする。未来の訴訟、立法、機関決定と行政行動がどのように孤児薬物の独占経営の範囲に影響するかはまだ不明である。
政府の規制に関連するリスク
FDAの監督管理審査過程は長く、時間がかかって予測できず、著者らは臨床開発と著者らの候補製品の監督管理審査の面で重大な遅延に遭遇する可能性がある。
我々はこれまでFDAに秘密保持協定を提出しなかったし，類似した外国当局に類似した承認文書を提出したこともない.NDASは、各必要な適応のNDAS候補製品の安全性と有効性を決定するために、広範な臨床前および臨床データおよび支持情報を含む必要がある。現在の候補製品の登録経路に対する私たちの信念は、FDAとのこれまでのコミュニケーションの解釈と、このようなコミュニケーションを解決するための私たちの努力に基づいているが、これは正しくないかもしれない。さらに、FDAの将来のフィードバックや他の規制機関の意見に基づいて、私たちの試験の登録人数をさらに調整する必要があるかもしれませんが、これは、現在予想されている私たちの候補製品の開発と承認のスケジュールを著しく遅延させたり、彼らの承認を完全に阻止したりする可能性があります。
様々な原因で、私たちは計画の臨床試験を完成する時にも遅延に遭遇する可能性があります。登録を増やす必要があることによる遅延を含めて、以下の点に関連する遅延を含む
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もし医師が患者を募集して私たちの候補製品の臨床試験に参加して、安全性と有効性のファイルを確立した既存の治療方案を処方した場合、解決されていない倫理的問題に遭遇し、私たちも遅延に遭遇する可能性がある。さらに、臨床試験は、規制要件または私たちの臨床規程に従って臨床試験、FDAまたは他の規制機関の臨床試験操作または試験場所の検査が行われていないこと、臨床試験の強制実施、予見できない安全問題または不良副作用、候補製品の使用の利益が証明されていないこと、政府法規または行政措置の変化、または臨床試験を継続するのに十分な資金が不足していることを含む、我々、そのような試験を行っている機関のIRBs、FDAまたは他の規制機関によって一時停止または終了するか、またはDSMBによって一時停止または終了することが可能である。もし私たちが任意の候補製品の臨床試験が終了したり、完成が遅れたりする場合、私たちの候補製品のビジネスの将来性は損なわれ、私たちが製品収入を作る能力は延期されるだろう。また、臨床試験を完成するいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、私たちの製品開発と審査過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす。
私たちの候補製品の臨床的で商業的な用途は不確定であり、永遠に実現されないかもしれない。
私たちの候補製品は開発の初期段階にある。VTX 958治療中の重度活動期クローン病までの2期試験を積極的に募集している。我々は最近，中から重度活動UC患者におけるVTX 002の第2段階試験も完了し，2024年に中から重度活動UC患者におけるVTX 002の第3段階試験を開始する予定である。また，CAPS患者における末梢NLRP 3阻害剤VTX 2735の第2段階試験と，成人健常ボランティアにおけるわれわれの新規中枢神経系透過性NLRP 3阻害剤VTX 3232の第1段階試験を行っている。早期臨床試験の成功は大規模臨床試験の成功を確保することができず、最終結果を予測することもできない。さらに、十分な数のVTX 958、VTX 002、VTX 2735、VTX 3232、または私たちの最低規格に適合する他の候補製品を生産できなければ、患者を治療できないだろう。また，VTX 958，VTX 002，VTX 2735は少数の被験者でのみテストを行った.著者らがより大きな臨床試験に拡張することに伴い、これらの臨床試験の結果は必ずしもVTX 958、VTX 002とVTX 2735の安全性と耐性或いは有効性を表明するとは限らないかもしれない。上述したように、FDAが、我々の任意の候補製品が他の既知のセキュリティ問題がブラックボックス警告を必要とする医薬製品と同じ作用メカニズムを有すると考えている限り、FDAは、私たちの候補製品に対するブラックボックス警告を要求する可能性があり、これは、市場が私たちの候補製品に対する受け入れを制限し、私たちの候補製品の将来のビジネス見通しに悪影響を及ぼすであろう。
我々は最終的に安全性または有効性の声明を支持するのに十分な臨床的証拠をFDAに提供することができず、FDAが私たちの候補製品の任意の適応を承認することができるかもしれない。これは，FDAがこれらの臨床試験のデータをどのように解釈するかに同意していないため，あるいはFDAがこれらの治療効果を市場承認に必要な重要な臨床試験の有効な終点として受け入れていないため，その後の臨床試験では早期臨床試験で得られた有利なデータを複製できなかったためであろう。私たちはまた私たちの候補製品が安全だということを証明しなければならない。私たちは私たちの候補製品が発生する可能性のある有害な長期的な影響に関するデータを持っていないし、近い将来にこれらのデータがあることを望まない。したがって、マーケティング申請または製品候補製品の商業化を支援するのに十分な臨床安全性および有効性データを生成する能力は不確実であり、重大なリスクに直面している。
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の管轄区域で私たちの候補製品の規制承認を得ることに成功するという意味ではない。
米国外で私たちの製品をマーケティングして販売するためには、私たちまたは私たちの第三者パートナーは、単独のマーケティング承認を得て、多くの異なる法規要件を遵守する必要があるかもしれません。1つの管轄区域で私たちの候補製品の規制承認を獲得し、維持することは、他の管轄区域で規制承認を得ることができるか、または維持できる保証はなく、1つの管轄区で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の管轄区の監督審査過程に悪影響を及ぼす可能性がある。承認政策と要求は管轄区域によって異なる可能性がある。例えば、FDAが候補製品の発売を承認しても、外国司法管轄区の比較可能な監督管理機関は、候補製品のこれらの国での製造、マーケティング、普及を承認しなければならない。承認手続きは管轄区域によって異なる
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1つの管轄区域で行われる臨床研究は、他の管轄区域の規制機関によって受け入れられない可能性があるので、追加の臨床前研究または臨床試験を含む、米国とは異なる、または米国よりも大きい要求および行政審査期間に関連する可能性がある。米国以外の多くの管轄区では、候補製品は先に精算許可を得てから、その管轄区で販売を許可することができる。場合によっては、私たちが私たちの製品のために受け取る価格もまた承認されなければならない。私たちまたは私たちの協力者は、国際司法管轄区で私たちの候補製品のために規制承認を申請することができないか、または米国以外の規制機関の承認をタイムリーに得ることができないかもしれない(もしあれば)。
私たちはまた他の国でマーケティング申請を提出することができる。米国以外の管轄区域の監督管理機関は候補製品の承認に要求があり、私たちはこれらの管轄区が発売される前にこれらの要求を守らなければならない。外国の監督管理の承認を得て、外国の規制要求を遵守することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの候補製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。もし私たちが国際市場の規制要求を遵守できず、および/または適用されたマーケティング承認を得られなければ、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品の市場潜在力を十分に発揮する能力は損なわれるだろう。
私たちの候補製品を国際的にマーケティングすることに関連する様々なリスクは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、アメリカ以外の規制機関が私たちの候補製品を承認することを求める予定ですので、必要な承認を得たら、外国での運営に関連する追加のリスクに直面すると予想しています
これらのリスクや国際業務に関連する他のリスクは、収益性ビジネスの能力を実現または維持することに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
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私たちはこれまで候補製品を商業化したことがなく、必要な専門知識、人員、資源が不足している可能性があり、単独で、または適切なパートナーと共に任意の製品の商業化に成功している。
私たちは候補製品を商業化したことがなく、現在、私たちは販売チーム、マーケティング、あるいは流通能力も持っていない。候補製品のビジネス成功を達成するために、私たちは他の人に権限を与えるかもしれません。私たちはこれらの協力者の助けと指導に依存します。私たちが商業化権利とマーケティング承認を保持している候補製品については、自分の販売、マーケティング、供給組織を構築したり、これらの活動を第三者にアウトソーシングしなければなりません。
承認された場合、私たちの候補製品の自己商業化に影響を与える可能性のある要素は、十分な数の有効な販売およびマーケティング担当者の募集と保持、十分な教育およびマーケティング計画を作成して、私たちが承認した候補製品に対する公衆の受容度を向上させること、私たちの会社、従業員、および第三者が適用される医療保健法を遵守することを確保すること、および独立した販売およびマーケティング組織を作成することに関連する他の予見できないコストを含む。販売·マーケティング組織を構築することは高価で時間がかかり、承認された後の私たちの候補製品の発表を延期する可能性がある。私たちは効果的な販売とマーケティング組織を作ることができないかもしれない。もし私たちが自分の流通やマーケティング能力を確立できない場合、あるいは適切なパートナーを見つけて私たちの候補製品を商業化することができなければ、私たちはこれらの製品から収入を得ることができず、利益を達成したり維持することもできないかもしれない。
もし私たちの候補製品が規制機関の承認を得たら、継続的な規制義務と持続的な規制審査を受け続けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性があり、もし私たちが規制要求を遵守できなかったり、予期しない製品候補問題に遭遇したりすれば、私たちは処罰を受けるかもしれない。
私たちはこのような候補製品の安全性と有効性を監視するために、私たちの候補製品のために得られたどの規制承認も監視することを要求する。FDAはまた、薬剤ガイドライン、医師コミュニケーション計画、または分配方法の制限、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような安全な使用を確保する他の要素を必要とする可能性があるREMSに私たちの候補製品を承認することを要求する可能性がある。FDAは承認後の4期研究を要求する可能性もある。また、FDAおよび同様の外国規制機関は、承認後も、任意の製品の安全状況を密接に監視し続ける。FDAまたは同様の外国規制機関が、我々の任意の候補製品が承認された後に新しいセキュリティ情報を認識した場合、彼らは、ブラックボックス警告のようなラベルの変更を要求するか、またはREMSまたは同様の戦略を確立し、製品の指示用途またはマーケティングに重大な制限を加えるか、またはコストの高い承認後の研究または発売後の監督に継続的な要求を加える可能性がある。このような制限はこの製品の販売を制限することができる。
さらに、私たち、私たちの請負業者と私たちの協力者は、製品設計、テスト、臨床および臨床前試験の承認、製造過程と品質、ラベル、包装、流通、不良事件および偏差報告、貯蔵、広告、マーケティング、販売促進、販売、輸入、輸出、安全および他の発売後の情報および報告の提出に関する要求、例えば、私たちの候補製品の偏差報告、登録、製品発売、年間ユーザー費用および記録保存など、FDAのコンプライアンスを引き続き担当します。私たちは、私たちの契約製造業者を含め、当社の任意のパートナーと、FDAの定期的な抜き打ち検査を受けて、監督と規制要件の遵守を確保する可能性があります。申請所持者はさらにFDAに通知し，変更の性質に応じて，FDAによる製品や製造変更の事前承認を得なければならない。承認後の法規を遵守するコストは、私たちの運営結果や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
その後、私たちの候補製品には以前に未知の問題が存在しているか、あるいは私たちの候補薬物カテゴリの他の製品と安全問題が存在しているか、または私たちの候補製品と同じ作用機序を持っていて、意外な重症度または頻度の不良事象を含み、候補製品の安全性または有効性が以前に考えられていた安全性または有効性よりも低く、私たちの第三者製造業者または製造プロセスに問題が発生したり、規制要件を遵守できなかったりすることが発見された
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これらの事件のいずれも、さらに私たちの運営および業務に他の重大かつ不利な影響を与える可能性があり、私たちの株価に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しを深刻に損なう可能性があります。
FDAや他の規制機関の政策は変わる可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、あるいは私たちが規制適合性を維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、他の規制された法執行行動の影響を受け、利益を達成したり維持することができないかもしれない。
許可証の要求により、私たちは政府の輸出入規制を受けて、これは国際市場での競争能力を弱めるかもしれません。もし私たちが適用された法律を守らなければ、私たちは責任を負います。これらの法律要件を遵守することは、私たちの海外市場での競争能力を制限する可能性があり、もし私たちがこれらの要求に違反したら、私たちは責任を負うだろう。
我々は、米国輸出管理条例、米国税関条例、米国財務省外国資産規制弁公室によって実施された様々な経済·貿易制裁条例を含む輸出規制と輸入法律法規の制約を受けている。私たちの候補製品はアメリカ以外に輸出されてこのような法律と法規を守らなければなりません。もし私たちがこのような法律と法規を守らなければ、私たちと私たちのいくつかの従業員は輸出または輸入特権を失う可能性があることを含む重大な民事または刑事罰を受けるかもしれない；私たちと責任のある従業員またはマネージャーに罰金を科すかもしれない；極端な場合、責任のある従業員やマネージャーを監禁するかもしれない。
さらに、私たちの候補製品の変化または適用される輸出または輸入法律法規の変化は、国際市場で私たちの候補製品を導入、提供、または販売する遅延を招き、顧客が私たちの候補製品を使用することを阻止するか、または場合によっては、特定の国、政府または個人への私たちの候補製品の輸出または輸入を完全に阻止する可能性がある。私たちの候補製品を輸出、提供、または販売する能力のいかなる制限も、私たちの業務、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの業務はアメリカと外国の反腐敗と反マネーロンダリング法律の制約を受けており、これらの法律を守らないと私たちに刑事および/または民事責任を負わせ、私たちの業務を損なう可能性があります。
我々は，米国で1977年に改正された“海外腐敗防止法”，“海外腐敗防止法”，米国“米国法典”第18編201節に含まれる米国国内賄賂法規，米国旅行法，米国愛国者法，および我々が活動している国の他の州と国の反賄賂と反マネーロンダリング法の制約を受けている。反腐敗法の解釈は広く、会社とその従業員、代理人、第三者中間者、合弁パートナー、および協力者の直接的または間接的な許可、約束、提供、または不正な支払いまたは福祉の公共または民間部門の受給者への提供を禁止する。契約書を使いました
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国外の臨床試験研究機関。また、我々の候補製品が商業化段階に入ると、および/または必要な許可、許可証、および他の規制承認を得ると、第三者仲介者を招いて、候補製品を海外に販売することができるかもしれない。私たちまたは私たちの第三者仲介者は、政府機関または国有または付属実体の役人や従業員と直接的または間接的な相互作用を持っている可能性がある。私たちは、私たちが明確に権限を持っていなくても、または実際にこれらの活動を理解していなくても、これらの第三者仲介機関、私たちの従業員、代表、請負業者、パートナー、および代理人の腐敗または他の不正活動に責任を負わなければならないかもしれない。
私たちは“海外腐敗防止法”や世界各地での業務に適用される他の反腐敗法律の遵守を求める反腐敗政策を採択しました。しかし、私たちは私たちの従業員と第三者仲介機関がこの政策やこのような反腐敗法律を遵守することを保証できない。反腐敗と反マネーロンダリング法を守らないと、私たちは告発者の苦情、調査、制裁、和解、起訴、その他の調査、または他の法執行行動を受けるかもしれない。このような行動を開始したり、政府または他の制裁を実施したり、または可能な民事または刑事訴訟で私たちが勝つことができない場合、私たちの業務、運営結果、および財務状況は実質的な損害を受ける可能性がある。また、どの行動への対応も、経営陣の注意力と資源の重大な移転、巨額の国防·コンプライアンスコスト、その他の専門費用を招く可能性がある。場合によっては、法執行当局は私たちに独立したコンプライアンス監督官を任命させるかもしれませんが、これは追加のコストと行政負担を招く可能性があります。
もし私たちが危険材料の処理、貯蔵、処分に関する規定を含む環境、健康、安全の法律法規に従わなければ、罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を損なう可能性のあるコストが発生する可能性があります。
私たちは多くの環境、健康と安全法律と法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。私たちの行動は化学物質と生物学的材料を含む危険な材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物製品を発生させる可能性がある。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険をなくすことができない。もし私たちがどんな危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負うかもしれないし、どんな責任も私たちの資源の範囲を超えているかもしれない。民事や刑事罰金やこのような法律や法規を遵守しない罰に関する巨額の費用を招く可能性もある。
危険材料の使用による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや支出を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任を支払うのに十分ではない可能性がある。私たちは私たちが生物や危険材料を貯蔵したり処分したりすることで、私たちが提起した環境責任や有毒侵害請求に保険を提供することはできません。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。私たちがこのような法律を守らないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながるかもしれない。
食品·薬物管理局、米国証券取引委員会および他の政府機関の資金の変化は、重要な指導部や他の人員の採用と維持の能力を阻害し、新製品やサービスの適時な開発や商業化を阻止し、あるいは他の方法でこれらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な機能を履行することを阻止し、それによって私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。
FDAが新製品を審査と承認する能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員を雇用と維持する能力、ユーザー費用の支払いを受ける及び法律、法規と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、米国食品医薬品局、米国証券取引委員会または米国証券取引委員会および我々の業務が依存する可能性のある他の政府機関の政府資金は本質的に不安定で予測不可能である。
FDAや他の機関の中断は、人員不足による遅延や中断を含め、必要な政府機関の新薬の審査および/または承認に要する時間を遅らせる可能性もあり、私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、米国政府は何度か閉鎖されており、食品·薬物管理局や米国証券取引委員会などのいくつかの規制機関は、食品·薬物管理局、米国証券取引委員会、および他の政府従業員を休暇にし、重要な活動を停止しなければならない。新冠肺炎疫病に対応するため、2020年3月に国内外の施設に対する検査は基本的に保留されて以来、アメリカ食品と薬物管理局は常規のモニタリング、生物研究モニタリングと審査前検査を優先的に回復するために努力してきた。2020年と2021年に、一部の会社はFDAがその申請の必要な検査を完了できなかったため、完全な返信を受け取ったと発表した。FDAは国内の承認前検査に大きく追いついているが，滞っているものの処理を続けている
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外国検査です。 しかしながら、FDAは現在の検査速度を継続できない可能性があり、承認前検査または臨床サイトの検査が必要な場合や、新冠肺炎の大流行、旅行制限、または人員不足を含む審査スケジュールが延長される可能性があり、FDAは審査中にこのような必要な検査を完了することができない。アメリカ以外の監督管理機関は類似の制限或いは他の政策措置を取って新冠肺炎疫病に対応する可能性があり、監督活動の中で遅延に遭遇する可能性がある。政府が長期的に停止したり、他の中断が発生したりすれば、FDAが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、将来的に政府の停止や中断は、資本を適切に利用し、事業を継続するために、公開市場に参入し、必要な資本を得る能力に影響を与える可能性がある。
FDA、医療詐欺、乱用、医薬品マーケティングと広告、情報プライバシーとセキュリティ法律を含む適用された連邦および州医療法律を遵守しなければ、私たちは重大な処罰に直面する可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性は不利な影響を受ける可能性がある。
生物製薬会社として、私たちまたは私たちを代表して業務を展開する任意の請負業者は、連邦反リベート法案、連邦民事と刑事虚偽請求法案、民事経済処罰法案、医療補助薬品還付法案、その他の価格報告要求、連邦医師支払い陽光法案、1992年退役軍人医療法案、HIPAA(医療情報技術経済と臨床健康法案改正)、1977年アメリカ反腐敗行為法案、2010年患者保護と平価医療法案、1992年退役軍人医療法案、HIPAA(医療情報技術経済と臨床健康法案改正)、1977年アメリカ反腐敗行為法案、2010年患者保護と平価医療法案、2020年に“保健·教育和解法案”によって改正され、または総称して“ACA”と同様の州法と呼ばれる。医療サービスを推奨しなくても、Medicare、Medicaid、または他の第三者支払人に直接支払うことが推奨されていなくても、詐欺および乱用および患者の権利に関連するいくつかの連邦および州医療法律法規は、現在および将来、私たちの業務に適用されます。もし私たちがすべての適用された詐欺や乱用法律を守らなければ、私たちは連邦政府と私たちが業務を行っている州の医療詐欺と法執行の乱用に制約されるかもしれない。
法律法規は複雑な処方薬の価格設定情報の計算と報告を要求し、コンプライアンスは私たちに大量の資源に投資し、価格報告インフラを開発することを要求し、あるいは第三者の計算と報告に依存して私たちの薬品の定価を報告する。医療保険や医療補助サービスセンター(CMS)に報告された定価は認証されなければならない。不適切な活動は、エージェント機関への過大な料金の徴収、代理機関への低すぎるリベートの支払い、または機関がプロバイダに高すぎる費用を支払うことをもたらすFCAリスクに直面する。
もし私たちまたは私たちの業務が任意の連邦または州医療保健法または私たちに適用される任意の他の政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、政府契約の資格剥奪、既存の契約下の注文の拒否、米国連邦または州医療保健計画から除外され、会社の誠実な合意、および私たちの業務を削減または再編することを含む重大な処罰を受ける可能性があり、これらはいずれも私たちの業務運営能力と私たちの財務業績に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師や他の医療提供者や実体(私たちの協力者を含む)が適用法を遵守していないことが発見された場合、彼らは刑事、民事または行政制裁を受ける可能性があり、政府の医療計画への参加から除外されることを含むが、これは私たちの業務に大きな影響を与える可能性もある。
特に、私たちが私たちの候補製品を不法に普及させることが発見されたら、私たちは重大な責任と政府の罰金に直面するかもしれない。私たちと私たちの任意のパートナーは、私たちまたは彼らがマーケティング承認を得た任意の候補製品に関する広告および販売促進に関する要求を守らなければならない。治療学に関連する宣伝コミュニケーションは各種の法律と法規の制限を受け、FDA、司法省、衛生と公衆サービス部監察長事務室、州総検察長、国会議員と公衆の持続的な審査を受けた。FDAまたは同様の外国規制機関が候補製品に対して規制承認を発表する場合、規制承認は、候補製品が承認された特定の用途および適応に限定される。FDAが私たちの候補製品の予期される用途または適応を承認することができない場合、私たちはこれらの適応および用途に対して私たちの候補製品をマーケティングしたり、非ラベル用途と呼ばれたりすることはなく、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。また、私たちの候補製品を他社の製品と比較する声明を含む、私たちの候補製品に対する任意の声明を十分に証明することができ、販売促進および広告内容に関するFDAの厳しい要求を遵守しなければなりません。
医師は、製品ラベルに記載されていない用途および臨床試験試験および規制機関によって承認された用途とは異なる用途に製品処方を選択することができるが、FDAによって特に承認されていない我々の製品候補適応および用途をマーケティングおよび普及させることは禁止されている。これらの非ラベル用途は医学専門科でよく見られ、異なる場合にはある患者に対する適切な治療を構成する可能性がある。アメリカの監督管理機関は一般的に医者が医者を行う過程で治療を選択する行為を制限或いは規範化しない。しかし、規制機関はラベル外使用に関する生物製薬会社のコミュニケーションを制限している。
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FDAや他の機関は、製品普及に関する法律法規、特にラベル外用途の普及を禁止する法律法規を積極的に実行しており、不適切な製品普及が発見された企業は重大な制裁を受ける可能性がある。連邦政府は不正販売促進の疑いのある会社に巨額の民事と刑事罰金を科し、いくつかの会社がラベル外販売促進に従事することを禁止している。FDAはまた、企業に永久禁止の同意法令を締結することを要求しており、これらの法令により、特定の販売促進行為が変更または制限される。したがって、私たちと私たちのどのパートナーも、未承認の適応や用途のために、私たちが開発した任意の候補製品を普及させることができないだろう。米国では、承認された後、ラベル外用途のための許可されていない製品候補の販売促進活動に従事することは、詐欺、乱用、消費者保護法を含む虚偽声明や連邦および州法規下の他の訴訟に直面する可能性もあり、これは、重大な民事および刑事罰および罰金を招く可能性があり、政府当局との合意は、企業誠実協定、連邦および州医療保健計画への参加の一時停止または排除、既存の契約による未来の注文の禁止および拒否のような政府契約および既存の契約に基づく未来の注文を宣伝または流通させる方法を実質的に制限する可能性がある。これらの虚偽クレーム法規には、任意の個人が連邦政府を代表してバイオ製薬会社に対して訴訟を提起することを可能にし、虚偽または詐欺的クレームを提出することを告発したり、他人にこのような虚偽または詐欺的クレームを提出させ、連邦医療保険または医療補助などの連邦計画に費用を支払うことを要求するFCAが含まれる。政府が介入して訴訟に勝つことを決定した場合、個人は任意の罰金や和解資金の収益を共有する。もし政府が介入を拒否すれば、個人は単独で起訴されるかもしれない。これらの薬品と生物製品メーカーに対するFCA訴訟は数量と広さで大幅に増加し、いくつかの販売行為とラベル外使用の促進に関連するいくつかの重大な民事と刑事和解を招き、金額は数億ドルまたは数十億ドルに達した。また、FCA訴訟は、メーカーを個人支払者が詐欺的マーケティングに基づく後続クレームに直面させる可能性がある。訴訟の増加は、生物製薬会社が虚偽クレーム訴訟を弁護し、和解罰金の支払いや原状回復、刑事と民事処罰、重い報告とコンプライアンス義務の遵守に同意し、連邦医療保険、医療補助または他の連邦と州医療保健計画から除外されるリスクを増加させた。もし私たちまたは未来のパートナーが私たちが認めた候補製品を合法的に宣伝しなければ(あれば)、私たちはこのような訴訟を受けるかもしれません。もし私たちがこのような訴訟に成功できなければ、これらの行動は私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼすかもしれません。
有効なコンプライアンス計画は，これらの法律違反による調査·起訴のリスクを低減することができるにもかかわらず，これらのリスクを完全に解消することはできない。しかも、適用された連邦と州詐欺法の遵守を達成して維持することは費用が高いことが証明されるかもしれない。これらの法律に違反して私たちにとった行動は、たとえ私たちが弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、私たちの経営陣の業務運営への注意をそらす可能性があります。
いくつかの細分化された市場における私たちの候補製品のカバー範囲と精算範囲は限られているか、使えないかもしれません。これは私たちの候補製品を利益的に販売することを難しくするかもしれません。
国内外の市場で、私たちの候補製品が承認されれば、その販売は保証範囲の可用性と第三者支払人の十分な精算に依存する。このような第三者支払者は連邦医療保険(Medicare)や医療補助(Medicaid)などの政府医療項目、管理型医療保健提供者、個人医療保険会社、その他の組織を含む。
自分の病状に医療サービスを提供する患者は通常，第三者支払者によってその治療に関連する費用の全部または一部を精算する。政府医療計画(連邦医療保険や医療補助など)や商業支払者から保険と十分な補償を受けることは，新製品の受容度に重要である。
政府当局と第三者支払人は彼らがどのような薬と治療と費用をカバーするかを決定する。カバー範囲の決定は臨床と経済標準に依存する可能性があり、より成熟或いはより低コストの治療代替物がすでに利用可能であるか、あるいはその後利用可能な場合、これらの標準は新薬製品に不利である。精算が得られない場合、あるいは限られたレベルに限られていれば、私たちの候補製品は競争で不利になる可能性があり、私たちまたは私たちの協力者は私たちの候補製品を商業化することに成功できないかもしれません。保険が提供されても、承認された精算金額は、私たちまたは彼らの投資の十分な見返りを達成するために、私たちまたは私たちの協力者が十分な市場シェアを確立したり、維持したりするのに十分ではないかもしれない。あるいは、有利な補償条項を得るためには、価格に妥協し、コストに対する十分な利益率を達成することを阻止する必要があるかもしれない。第三者支払者の精算は、製品使用状況の決定を含むが、第三者支払者の製品使用状況の決定を含む多くの要因に依存する可能性がある
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政府または他の第三者支払人から製品の保証と精算承認を得ることは時間がかかり、高価な過程であり、これは私たちの候補製品の使用のために、支払人に科学的、臨床的、費用効果を支援するデータを提供する必要があるかもしれない。特定の候補商品の保険を獲得しても，それによる精算支払率は，利益を達成したり維持したりするのに不十分である可能性があり，あるいは患者が受け入れられないと考えられる高い共済額が必要となる可能性がある。さらに、上記の要素は依然として政策と規制討論の焦点であり、これまで、これらの要素は永久的な政策変化に向かう可能性があることを示しており、この傾向は継続する可能性があり、定価に多かれ少なかれ有利な影響を与える可能性がある。患者は保険を提供しない限り、私たちの候補製品を使用することはできません。そして、私たちの候補製品の費用の大部分を支払うのに十分な費用を精算します。
米国では、第三者支払者の間に統一された製品保証や精算政策はない。そのため、製品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。そのため、保証範囲の決定過程は通常時間がかかり、高価な過程であり、私たちの候補製品を使用するためにそれぞれ各支払人に科学と臨床支持を提供する必要があり、保証と十分な補償を得ることができない。
薬物の価格も取引種別によって異なる。政府の顧客から徴収される価格は最高限度額を含めて価格規制されており、民間機関は共同購入組織を通じて割引を受ける。政府医療計画や個人支払者が要求する強制的な割引やリベートは，薬品の純価格をさらに低下させる可能性がある。市場の場合、同一単位の異なる顧客に多重割引を提供することも珍しくなく、例えば施設介護提供者への購入割引や彼らに費用を支払う健康計画のリベートは、元の販売の純現金化を減少させる。
さらに、連邦は、機密協定の下で販売される医薬品製造業者に罰を加えることを計画しており、商業価格の増加速度が消費者物価指数-Urbanを超える場合、追加的なリベートおよび/または割引を強制する形態をとることができ、これらのリベートおよび/または割引は、商業価格を向上させる能力に影響を与える可能性がある。規制機関や第三者支払者は、特定の薬剤のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしており、これは、私たちまたは私たちの協力者が私たちの候補製品を販売する収益性に影響を与える可能性があります。これらの支払者は、私たちの候補製品が費用効果があると思わない可能性があり、私たちの顧客または私たちのパートナーは、保険および精算を得ることができないかもしれないし、ある場合、私たちの候補製品を競争に基づいてマーケティングするのに十分ではないかもしれません。コスト制御計画は、私たちまたは私たちのパートナーが私たちの候補製品のために制定する可能性のある価格の一部を低減、割引、またはリベートする可能性があり、これは製品収入が予想を下回る可能性があります。もし私たちの候補製品の実現価格が低下した場合、あるいは政府や他の第三者支払者が十分な保険や補償を提供していない場合、私たちの収入と利益の見通しは影響を受けるだろう。また，最近や行われている一連の薬品定価に関する国会公聴会はバイオ製薬業界への高い関心を集め，政治や公衆圧力の可能性をもたらし，それによる立法や政策変化の可能性が不確実性をもたらしている。
保険が承認されたと仮定すると、それによる精算支払率が十分高くない可能性がある。支払者が私たちの候補製品に最高額の支払いを要求したり、精算を受けにくくしたりすると、プロバイダは治療法を選択する可能性があり、私たちの候補品よりも治療法が安い。また，支払者が高額な共同賠償を要求すると，受益者は処方を拒否し代替療法を求める可能性がある。私たちは発売後の研究を行い、任意の未来の製品のコスト効果を証明し、病院と他の目標顧客及びその第三者支払い者を満足させる必要があるかもしれない。そのような研究は私たちが多くの管理時間と財政と他の資源を投入する必要があるかもしれない。私たちの未来の製品は最終的に費用効果があると思われないかもしれない。十分な第三者保険や精算が得られない可能性があり、製品開発投資の適切なリターンを実現するために十分な価格レベルを維持することができる。
第三者決済者は，国内でも海外でも，政府のものでも商業的でも，ますます複雑な方法を開発して医療コストを抑えている。また、第三者支払人は、より高いレベルの証拠を提供し、新技術のメリットと臨床結果を証明し、徴収された価格に挑戦することを要求する。私たちと私たちのパートナーは、私たちまたは彼らが商業化したどの候補製品も保険を受けることができることを保証することができません。もしあれば、販売率が十分かどうか。また，現在販売価格が米国より低い国からの薬品輸入を制限する法律が変化すれば，薬品の純精算はさらに減少する可能性がある。もし私たちが政府援助と個人支払者からマーケティング承認を得た任意の候補製品から保険と十分な支払率を迅速に得ることができなければ、私たちの運営結果、製品の商業化に必要な資金を調達する能力、そして私たちの全体的な財務状況に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
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連邦と州レベルはすでに立法と監督管理提案を継続し、医療保健の獲得性を拡大し、医療コストを抑制或いは低減することを目的としている。私たちは未来に取られる可能性のある計画を予測できない。政府、保険会社、医療組織、その他の医療サービスを管理する支払人は、医療コストの抑制または低減、および/または価格規制の実施に努力し続けており、悪影響を及ぼす可能性がある
連邦医療保険や他の政府計画精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性があり、これは私たちの将来の収益性に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは新しい立法、規制提案、医療支払者計画の制約を受けており、これらは私たちのコンプライアンスコストを増加させ、製品をマーケティングし、パートナーを獲得し、資金を調達する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムに関する立法や法規の変更、提案された変更は、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規範化し、マーケティング承認を得た任意の候補製品の収益性に影響を与える可能性がある。私たちは、現在の法律、および将来取られる可能性のある他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準をもたらす可能性があり、私たちまたは私たちの協力者が受け取る可能性のある任意の承認された候補製品の価格に追加の下振れ圧力をもたらす可能性があると予想している。
ACAのいくつかの側面は公布以来、行政、司法、そして国会の挑戦を受けてきた。例えば，2021年6月，米国最高裁はテキサス州と他の挑戦者がACAの法的地位に挑戦していないと判断し，手続きを理由にこの事件を却下したが，ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。したがって、ACAは現在の形態で継続的に有効であるだろう。ACAは未来に司法や国会で挑戦される可能性がある。バイデン政府が始めたこのような挑戦と医療保健措置がACA、著者らの業務、財務状況と運営結果にどのように影響するかはまだ不明である。任意の新しい法律または法規要件を遵守する変化は、時間がかかり、高価である可能性があり、それによって、私たちの業務に実質的な悪影響を与えることができる。
将来的にはより多くの連邦と州医療改革措置が取られる可能性があり、これはより厳しいカバー基準を招き、規制負担と運営コストを増加させ、私たちのバイオ製薬製品の純収入を減少させ、私たちの開発努力の潜在的なリターンを減少させ、私たちが承認された任意の薬物の価格に追加の下振れ圧力をかける可能性がある。例えば，2021年1月1日に発効した2021年の米国救援計画によると，メーカーが州医療補助計画に支払う医療補助薬品税還付計画の還付の法定上限が撤廃される。この上限を廃止することは、販売製品よりも多くのリベートの支払いを製薬業者に要求する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な影響を与える可能性がある。また、連邦医療保険や他の政府医療計画のいずれの精算減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは候補製品の商業化を阻止するかもしれない。
承認後の要求を拡大し、薬品の販売や販売促進活動を制限するために、立法と監督管理提案を提出することも可能である。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、FDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の上場承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを判断することができません(もしあれば)。また、FDA承認過程に対する国会のより厳格な審査は、上場承認を著しく延期または阻止し、より厳しい製品ラベルと上場後のテストとその他の要求の制約を受ける可能性がある。
また、製薬業を変えるための他の政策、立法と監督管理提案もあり、政府の薬品メーカーの発売製品の価格設定方式の審査、アメリカ議会の調査及び提案された連邦と州立法を強化し、これらの立法は薬品定価の透明性を高め、連邦医療保険制度下の処方薬のコストを下げ、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の薬品精算方法を改革することを目的としている。2022年8月国会
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2022年の“インフレ低減法案”が可決され、その中には製薬業と連邦医療保険受益者に重大な影響を与える処方薬条項が含まれており、連邦政府がある高価な単一源連邦医療保険薬物の最高公平価格について交渉することを許可し、薬品価格交渉要求を守らないメーカーに罰と消費税を適用し、すべての連邦医療保険B部分とD部分の薬物のインフレリベートを要求し、もしその薬品価格の増加がインフレより速い場合、それに限られた例外を提供し、連邦医療保険D部分を再設計して受益者の自己処方薬のコストを下げるなどの変化を含む。連邦医療保険患者が自腹を切って処方薬を購入するコストを抑制するために，D部分再設計の立法は，メーカーによる割引計画による割引として，メーカーにD部分薬の壊滅的なカバー段階で貢献することを求めている。また，医療保険や他の政府計画精算のいずれの減少も，個人支払者支払いの同様の減少を招く可能性がある。ある製薬会社や米国の製薬研究やメーカーを含む複数の業界の利害関係者は、アイルランド共和軍の価格交渉条項が違憲だと主張する連邦政府を提訴している。これらの司法挑戦および政府が将来実施するいかなる立法、行政と行政行動、機関規則が私たちと生物製薬業界全体に与える影響はまだ不明である。州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入およびマーケティングコスト開示の制限、および透明性措置を含む薬品の価格設定を制御するための法規を立法し、実施してきており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。例えば、多くの州が州薬品価格透明性と報告法を検討しているか、最近公布されており、これは私たちのコンプライアンス負担を大幅に増加させ、規制部門の承認を得て商業化を開始した後、このような州法律に基づいてより大きな責任を負わせる可能性がある。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの減少を招く可能性がある。
米国連邦や州医療立法の将来の行方を予測することはできません。これらの立法は、医療の獲得性を拡大し、医療コストをコントロールまたは低減することを目的としています。ACAおよび法律または規制枠組みのどのようなさらなる変化も、私たちの収入を減少させたり、コストを増加させたりする可能性があり、私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性もあります。
米国以外の政府は厳しい価格制御を実施する傾向があり、これがあれば私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性がある。
国際市場では，精算や医療保険支払い制度は国によって大きく異なり，多くの国で特定製品や療法に価格上限が設定されている。いくつかの国、特にEU諸国では、処方薬の価格設定は政府によって統制されている。これらの国では、製品の発売許可を受けた後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。いくつかの国で保険と精算或いは定価の承認を得るために、私たちは臨床試験を行う必要があるかもしれません。私たちの候補製品の費用効果を他の利用可能な療法と比較します。私たちの候補製品が第三者支払者によって費用対効果があるとみなされる保証はなく、十分な精算レベルが保証されていないし、第三者支払者の精算政策が候補製品を販売する収益力に悪影響を与えないことも保証されない。もし私たちの候補製品が精算を得ることができない場合、あるいは範囲や金額に制限されている場合、あるいは定価が満足できないレベルに設定されている場合、私たちの業務は損害を受ける可能性があり、実質的なものかもしれません。
もし私たちの従業員、独立請負業者、コンサルタント、商業パートナー、またはサプライヤーが不適切な行為または他の不適切な活動に従事している場合、規制基準と要求を遵守しないことを含む場合、私たちは直接または間接的に重大な損失と責任に直面する可能性があり、その中には刑事制裁、民事処罰、契約損害、政府医療計画から除外され、名声損害、行政負担、利益および将来の収入減少が含まれている。
私たちは従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤーの詐欺や他の不正活動のリスクに直面している。これらの当事者の不正行為には、故意、無謀、および/または不注意な行為が含まれている可能性があり、FDAおよび他の同様の外国規制機関の法律に準拠できず、FDAおよび他の類似外国規制機関に真実、完全かつ正確な情報を提供し、私たちが制定した製造基準を遵守し、米国の医療詐欺および乱用法律および同様の外国詐欺的不正行為法律を遵守したり、財務情報またはデータを正確に報告したり、許可されていない活動を開示したりすることができる。もし私たちがFDAの任意の候補製品の承認を得て、アメリカでこれらの製品を商業化し始めたら、私たちのこのような法律の下での潜在的なリスクは著しく増加し、私たちはこのような法律を遵守することに関連するコストも増加する可能性がある。これらの法律は私たちの現在の主要な研究者と患者の活動、提案と未来の販売、マーケティングと教育計画に影響を与える可能性がある。特に、医療製品やサービスの普及、販売およびマーケティング、および医療業界のいくつかの商業的配置は、詐欺、リベート、自己取引、および他の乱用行為を防止するための広範な法律によって制限されている。これらの法律法規は、幅広い価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、構造および手数料、特定の顧客インセンティブ計画、および他のビジネススケジュールを制限または禁止する可能性があります。これらの法的拘束を受けた活動は，患者を募集して臨床試験を行う過程で得られた情報の不正使用に関するものである。
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私たちは“商業行為と道徳基準”を採択しましたが、独立請負業者、コンサルタント、商業協力者、首席調査員、CRO、サプライヤー、サプライヤーを含む、私たちの従業員または私たちが私たちの業務運営のために採用した第三者の不適切な行為または他の不適切な活動を常に識別し、阻止することができるわけではありません。私たちが不適切な行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または管理できないリスクや損失を効果的に制御できないかもしれません、または私たちをこのような法律や法規を遵守できないので、政府の調査や他の行動や訴訟から保護します。私たちの業務計画が適用される医療保険法に適合することを確保する努力は巨額のコストに及ぶ可能性がある。政府および法執行当局は、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、協力者、請負業者、またはサプライヤーの業務実践が、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規を解釈する現在または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起した場合、私たちは私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しませんでした。これらの訴訟は、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、返還、罰金、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療保健計画から除外される可能性があり、契約損害、名声損害、利益減少と将来の収益、コンプライアンス協定、製品承認の撤回、私たちの業務の削減、および私たちの業務運営能力および運営結果に悪影響を及ぼす可能性のある他のいかなる要素も含むかもしれません。また，我々の任意の候補製品の米国国外での承認と商業化は，上記の医療保健法や他の外国法の外国等価物の制約を受ける可能性もある。
知的財産権に関するリスク
私たちの候補製品のために十分な知的財産権保護を得ることができなければ、あるいは知的財産権保護の範囲が十分でなければ、効果的な競争や利益運営ができない可能性がある。
私たちは、特許、ノウハウ、および秘密協定の組み合わせによって、私たちの候補製品に関連する知的財産権を保護し、第三者のコピーを防止し、私たちの成果を超えて、市場での競争地位を侵食します。
私たちの成功は、私たちが米国および他の国で私たちの候補製品に関する特許および他の固有の権利を獲得、維持、保護、実行し、他人の知的財産権および他の固有の権利を侵害することを回避する能力に大きく依存する。また，我々が経営しているバイオテクノロジー分野の特許請求範囲に関連する特許法はまだ発展しているため，我々の業界の特許地位は他のより成熟した分野に劣る可能性がある。バイオテクノロジー特許で許容される特許請求の範囲の広さについては，これまで一貫した政策は現れていない.
私たちは、私たちの候補製品や私たちの業務に重要な新しい発見に関する特許出願をアメリカと海外に提出することで、私たちの独自の地位を保護することを求めています。我々が処理しているおよび将来の特許出願は、特許が発行または発行されることを招くことはない可能性があり、特許は、私たちの候補製品またはその予想される用途を競争相手から十分に保護することができない可能性があり、発行された特許が第三者によって侵害され、設計または失効されないことを保証することもできず、他の人が競合製品を商業化することを効果的に阻止することもできない。
特許の取得および実行は高価で時間がかかり、必要または必要なすべての特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができない場合があり、または我々の特許出願に基づいて発行される可能性のある特許を維持および/または実行することができる。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究や開発結果の特許可能性を確認できない可能性もある.私たちは、私たちの従業員、会社の協力者、外部科学協力者、契約研究組織、契約メーカー、コンサルタント、コンサルタント、その他の第三者などと、私たちの研究開発成果を得る権利のある特許に関する当事者と秘密保持および秘密協定を締結したが、これらの当事者のいずれかは、これらの合意に違反し、特許出願を提出する前にこれらの結果を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらす可能性がある。
候補医薬品の物質構成特許は、一般に、このような特許が提供される保護が任意の使用方法とは無関係であるため、これらのタイプの製品に強力な知的財産権保護形態を提供する。私たちは、アメリカ特許商標局(USPTO)または外国特許庁が、私たちが保留している特許出願において、私たちの候補製品に対して構成された特許請求を出願可能特許とみなすかどうか、または私たちが発行した任意の特許における権利要件が、米国または外国裁判所によって有効とみなされ、強制的に実行されるかどうかを決定することはできない。使用方法特許は、特定の方法を使用する製品を保護する。このようなタイプの特許は、製品が特許方法の範囲を超えていることを示すために、競合他社が我々の製品と同じ製品を製造および販売することを阻止しない。また，競争相手が我々の目標適応に対して彼らの製品を積極的に普及させなくても，医師はラベルの外にこれらの製品を処方する可能性がある。ラベル外の処方は
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使用方法特許の侵害または助長行為は珍しくなく，このような侵害行為は予防や起訴が困難である。
バイオ製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律や事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなっており、最高裁の裁決を含む裁判所の裁決を招き、将来の特許権を執行する能力の不確実性を増加させている。しかも、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれないし、その逆も同様である。
特許出願プロセスは多くのリスクと不確実性の影響を受けており、私たちまたは私たちの潜在的な未来のパートナーが特許を取得して保護することによって、私たちの候補製品を成功的に保護することを保証することはできない。例えば、私たちは、私たちの候補製品またはその予想される用途に関連する可能性のあるすべての第三者知的財産権を知らないかもしれませんので、これらの第三者知的財産権が私たち自身の特許および特許出願の特許可能性に与える影響、およびこれらの第三者知的財産権が私たちの運営自由に与える影響は、非常に不確実です。米国および他の管轄地域では、特許出願は通常、出願18ヶ月後に公表され、場合によっては全く公表されない場合もある。したがって、私たちは、私たちが最初に私たちの特許または係属中の特許出願で主張された発明を提出したのか、最初にそのような発明のために特許保護されたのかを正確に知ることができない。したがって，我々の特許権の発行，在庫，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.私たちの未解決の特許出願はアメリカと海外の特許庁で挑戦されるかもしれない。発行された特許が後に無効であると認定されたとしても、強制的に執行されないか、または第3の方向の各特許庁または裁判所が提起した訴訟において修正または撤回される可能性がある。例えば、我々の係属特許出願は、第三者の以前の技術の発行前に米国特許商標局に提出する必要がある場合があり、または私たちが発表した特許は、米国または他の場所で認可後審査(PGR)手続き、異議、派生、再審査、または当事者間審査(IPR)プログラムの影響を受ける可能性があり、私たちの特許権または他の人の特許権に挑戦する可能性がある。このような任意の挑戦において不利な裁決を下すことは、排他性喪失または特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または私たちの候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。未来の私たちの所有権に対する保護の程度は不確実だ。限られた保護だけを提供するかもしれないし、私たちの権利を十分に保護できないかもしれないし、私たちがどんな競争優位性を獲得したり維持したりすることを可能にするかもしれない。私たちの候補製品またはその用途に関する特許保護を獲得または維持できなかった場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
特許提供の保護に加えて、私たちは、特許を出願できないノウハウ、特許を実施することが困難なプロセス、および特許がカバーされていないノウハウ、情報または技術に関する我々の発見および開発中の任意の他の要素を保護するために、商業秘密保護および秘密保護プロトコルに依存する。私たちはまた、将来の特許出願に含まれ得る概念の一時的保護として商業秘密保護に依存することができる。しかし、ビジネス秘密保護は、競争相手が私たちの独自技術開発から独立した革新から私たちを保護しないだろう。もし競争相手が私たちが商業秘密保護の技術として独立して開発し、その技術に特許出願を提出した場合、私たちは将来その技術のために特許を申請できないかもしれないし、競争相手の許可が必要であるかもしれないし、もし許可が商業的に実行可能な条項で提供できなければ、私たちは私たちの候補製品を発売できないかもしれない。私たちは、私たちのすべての従業員に彼らの発明を譲渡することを要求し、私たちのすべての従業員、コンサルタント、コンサルタント、および私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスできる第三者に秘密協定を締結することを要求していますが、私たちのビジネス秘密および他の機密固有情報が漏洩しないか、または競争相手が他の方法で私たちのビジネス秘密を取得したり、独立して実質的に同等の情報および技術を開発したりしないことを決定することはできません。また、一部の国の法律の専有権に対する保護の程度や方式は米国の法律とは異なる。したがって、私たちはアメリカでも海外でも、私たちの知的財産権を保護して守ることで大きな問題に直面するかもしれない。もし私たちが第三者に私たちの知的財産権を不正に開示することを阻止できなければ、私たちは私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができなくなり、この状況は私たちの業務、財務状況、そして運営結果に大きな悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは、私たちの係属中の特許出願に記載され、要求された発明に関連する特許が付与されるか、または私たちの特許出願に基づく特許が挑戦および無効および/または実行不可能であることを保証することはできない。
特許出願プロセスは多くのリスクと不確実性の影響を受けており、私たちまたは私たちの潜在的な未来のパートナーが特許を取得して保護することによって、私たちの候補製品を成功的に保護することを保証することはできない。私たちのポートフォリオには未解決のアメリカと外国特許出願があります。しかし、私たちは予測できません
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私たちの未決特許出願における私たちの候補製品に対する権利要件は、アメリカ特許商標局または外国特許庁によって出願可能特許とみなされることを決定することはできません。そのような特許出願がライセンス特許として発行されることは保証されない。我々の発明の特許可能性を決定する一態様は、“従来技術”の範囲および内容、すなわち保護を要求する発明の優先日の前に、関連分野の技術者がかつてまたは入手可能と考えられていた情報に依存する。私たちが知らない既存技術が存在する可能性があり、これらの技術は、私たちの特許請求の範囲の特許可能性に影響を与える可能性があり、または、発表された場合、特許請求の有効性または実行可能性に影響を及ぼす可能性がある。特許が確かに我々の特許出願に基づいて発行されていても、第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、このような特許が縮小され、無効にされ、または実行できない可能性がある。さらに、それらが挑戦されていなくても、私たちの製品の組み合わせにおける特許は、第三者が関連技術を実践することを排除したり、私たちの権利要件をめぐる他の人の設計を阻止するのに十分ではない可能性がある。もし私たちの候補製品における知的財産権の地位の広さや実力が脅かされれば、会社が私たちと協力して開発することを阻止し、候補製品を商業化する能力を脅かすかもしれない。訴訟や行政訴訟では、私たちが発行した任意の特許における権利要件が米国または他の国の裁判所によって有効とみなされるかどうかを判断することはできません。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
特許は国や地域に影響を与え、私たちは現在米国で発行された特許と処理すべき出願を持っているが、世界のすべての国で私たちのすべての候補製品の特許の出願、起訴、弁護は非常に高価であり、米国以外のいくつかの国の知的財産権には米国の知的財産権が広くないかもしれない。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの競争相手の製品は私たちの候補製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
外国司法管轄区では、多くの会社が知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。多くの国の法律制度は、特許や他の知的財産権保護の実行、特に薬品に関する保護を支持しておらず、これは、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの独占権を侵害する方法で競争製品をマーケティングすることを困難にするかもしれない。
米国以外の多くの国には強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に許可を強制的に付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。したがって、場合によっては、特許権者の救済措置は限られている可能性があり、このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちが第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を与えることを余儀なくされた場合、私たちの競争地位は損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性は不利な影響を受ける可能性がある。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
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また、米国特許商標局と外国特許庁が特許を付与する際に採用する基準は、常に統一的または予測可能であるわけではない。したがって、私たちは未来に私たちの候補製品にどの程度の保護を提供するのか分からない。特許などの知的財産権で私たちの候補製品を適切に保護するために努力しますが、特許を得る過程は時間がかかり、高価で予測できません。
さらに、米国および外国の地政学的行動は、私たちの特許出願または任意の既存または将来のライセンシーの特許出願をめぐる起訴または維持、ならびに私たちが発行した特許または任意の既存または未来のライセンシーの特許の維持、実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。例えば、米国と外国政府がウクライナの軍事衝突に関連する行動は、ロシアでの特許出願の提出、起訴、維持を制限または阻止する可能性がある。政府の行動はまたロシアで発行された特許を維持することを阻止するかもしれない。これらの行動は、ロシアにおける特許権の一部または全部の喪失を招く可能性がある私たちの特許または特許出願を放棄または失効させる可能性がある。このような事件が発生すれば、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、ロシア政府は2022年3月に、ロシアの会社や個人が同意または補償なしに米国から特許権者が所有する発明を実施することを許可する法令を採択した。したがって、私たちは、第三者がロシアで私たちの発明を実践したり、私たちの発明を使用して製造された製品をロシア国内で販売したり輸入したりすることを防ぐことができないだろう。したがって、私たちの競争地位は損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、経営業績、見通しは不利な影響を受ける可能性があります。
知的財産権は必ずしも私たちの競争優位に対するすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
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このようなまたは同様の事件が発生した場合、私たちの業務、運営結果、および将来性を深刻に損なう可能性があります。
関連する第三者特許を識別できないか、または第三者特許の関連性、範囲、または満了時間を誤って解釈することができない可能性があり、これは、私たちが製品を開発およびマーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
バイオ製薬業界の拡張や特許の発行に伴い、我々の候補品が第三者特許権侵害の告発を受けるリスクが高まる可能性がある。私たちの業務が既存または将来の第三者特許を侵害しないかどうかは保証されない。特許検索は、特許間の用語の違い、データベースの不完全さ、および特許請求の範囲の意味の評価が困難であるため、我々の業務に関連する可能性のある第三者特許権を識別することは困難である。私たちは、関連特許の識別、特許請求の範囲、または関連特許の満了を含む、私たちのいかなる特許検索または分析も保証することはできず、私たちはまた、私たちの候補製品の任意の司法管轄区域での商業化に関連する、または必要な、米国および海外のすべての第三者特許および係属中の特許および係属中の出願を識別したことを保証することはできない。
私たちの市場には第三者が所有する米国と外国特許と未解決の特許出願が多数存在しています。私たちは米国と海外の競争相手であり、その多くはより多くの資源を持っており、特許の組み合わせおよび競争技術に大量の投資を行っており、それらはすでに特許を出願または獲得しているかもしれないし、将来的に特許を申請して獲得する可能性があり、これらの特許は、私たちの候補製品の製造、使用、販売の能力を阻止、制限、または他の方法で妨害するだろう。私たちはいつも第三者が未解決の特許出願と特許を独立して審査するわけではない。米国および他の地方の特許出願は、通常、優先権を要求する最初の出願の約18ヶ月後に発行され、このような最も早い出願日は、一般に優先権日と呼ばれる。アメリカ国外で提出されないいくつかのアメリカ出願は特許が発行される前に秘密にすることができる。さらに、米国および他の地方の特許出願は、発表前に長年待つことができ、または意図せずに放棄した特許または出願を再起動することができる。さらに、いくつかの制限された場合、公表された係属中の特許出願は、私たちの候補製品または私たちの候補製品の使用をカバーするために、後で修正することができる。したがって、私たちは知らない他の出願されている特許や最近回復された特許があるかもしれない。これらの特許出願は、後で発行された特許、または以前に放棄された特許の復興をもたらす可能性があり、これは、私たちの候補製品を製造、使用、または販売する能力を阻止、制限、または他の方法で妨害するであろう。
特許請求の範囲は、法律の解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。特許または係属出願の関連性または範囲に対する私たちの解釈は正しくないかもしれない。例えば、私たちの候補製品が第三者特許によって保護されていないかどうか、または第三者の保留出願が関連範囲の権利要件を提示するかどうかを誤って予測する可能性がある。私たちが関連する特許の満期日の決定は、アメリカまたは海外のどのようなものでも正しくないかもしれません。私たちは関連特許を識別して正確に解釈することができず、私たちの候補製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちの研究計画、候補製品、それらのそれぞれの使用方法、製造、および処方を含む、現在の技術に対して強制的に施行される可能性のある第三者特許が存在しない保証はなく、私たちの製造または将来の販売を禁止する禁止につながる可能性があり、あるいは私たちの将来の販売について、私たちの側は第三者に印税および/または他の形態の賠償を支払う義務があるかもしれない。
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私たちは私たちの特許や他の知的財産権を保護したり強制したりする訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手や他の第三者は私たちの特許、商標、または他の知的財産権を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、費用がかかり、時間がかかる可能性があり、私たちの管理者や科学者の時間と注意力を分散させる権利侵害請求を要求される可能性があります。私たちの係属中の特許出願は、特許がこのような出願から発行されるまで、そのような出願において要求される技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできない。私たちが認定された侵害者に対するいかなるクレームも、私たちが彼らの特許を侵害したと主張し、また、私たちの特許が無効または強制執行できない、または両方を持っていると主張するように、これらの当事者に反クレームを促す可能性がある。米国の特許訴訟では，被告が無効および/または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、実施できない、または書面記述の不足を含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たしていないと言われているからかもしれない。主張を実行できない理由は，特許訴訟に関連する者が米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，起訴中に誤った陳述をしたりすることである可能性がある.法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。いかなる特許侵害訴訟においても、裁判所は私たちの特許の全部または一部が無効または強制的に執行できないと判断する可能性があり、私たちは他の当事者が論争のある発明を使用することを阻止する権利がない。もう1つのリスクは，これらの特許の有効性が支持されても，裁判所が特許権利請求を偏狭に解釈したり，我々の特許請求が発明を含まないことを理由に，相手が関連する発明の使用を阻止する権利がないと判断したり，米国法第35編271(E)(1)条に基づいて，相手が我々の特許技術を使用して特許侵害の安全港に属すると判断することである.我々の特許に関連する訴訟または訴訟における不利な結果は、これらの当事者または他の競争相手に対して私たちの特許を主張する能力を制限し、第三者が類似または競合製品を製造および販売する能力を制限または排除する可能性がある。これらの状況のいずれも、私たちの競争業務の地位、業務の見通し、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。同様に、私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は、私たちが主張する商標が無効または強制執行できないと判断するか、または商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を有することを主張するかもしれない。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされるかもしれない。侵害行為が成立したと認定しても，裁判所はさらなる侵害活動に禁止令を付与せず，金銭賠償のみを決定する可能性があり，十分な救済措置ではない可能性もある。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、私たちのいくつかの機密情報は訴訟中に開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たち普通株の株価に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、私たちはこのような侵害請求を提起して追跡するのに十分な財政的または他の資源を持っていることを保証することはできません。これらのクレームは通常数年続いています。たとえ私たちが最終的に勝訴しても、このような訴訟の金銭的代価と私たちの経営陣と科学者の注意の移動は、私たちが訴訟から得たいかなる利益を超えるかもしれない。
訴訟の費用と不確実性のため、私たちは第三者に対して私たちの知的財産権を強制的に実行できないかもしれない。
訴訟の費用と不確実性のため、第三者が私たちが発表した特許を侵害しても、私たちの未解決または将来の特許出願または他の知的財産権によって発行される可能性のある任意の特許は、そのようなクレームや訴訟を提起して実行するリスク調整コストが高すぎるか、わが社または私たちの株主の最適な利益に適合していないか、または他の方法で特定の第三者に私たちの知的財産権を強制的に実行することは非現実的または望ましくない可能性があると結論するかもしれません。より多くの財力とより成熟して発展した知的財産の組み合わせを持っているので、私たちの競争相手または他の第三者は、複雑な特許訴訟または訴訟の費用を私たちよりも効果的に負担することができる。この場合、私たちは、状況を簡単に監視するか、または他の非訴訟の行動または解決策を開始または求めることで、より慎重なやり方を決定するかもしれない。また、訴訟に関連する不確実性は、私たちの臨床試験を継続し、私たちの内部研究計画を継続し、必要な技術または他の候補製品の許可を得るために必要な資金を調達し、あるいは候補製品を市場に出す能力を支援するために、必要な資金を調達することに影響を与える可能性がある。
もし私たちが第三者の知的財産権侵害を起訴されれば、このような訴訟は費用が高く時間がかかり、私たちの候補製品の開発や商業化を阻止または延期する可能性がある。
私たちのビジネス成功は、第三者の知的財産権および他の独自の権利を侵害することなく、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、販売する能力にある程度依存する。第三者は私たちが彼らの知的財産権を侵害したり流用したと主張するかもしれない。正当な理由の有無にかかわらず、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは予測不可能であり、通常コストが高く、時間がかかり、解決策が私たちに有利であっても、私たちの技術や管理者の正常な役割を分散させることを含む、私たちのコア業務から大量の資源を移転する可能性がある。はい
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また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きや事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たち普通株の市場価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源とより成熟して発展した知的財産権の組み合わせを持っているので、このような訴訟や法的手続きの費用を私たちよりも効率的に負担するかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
バイオテクノロジーや製薬業界には大量の知的財産権訴訟があり、私たちは私たちの製品候補製品に関連する知的財産権訴訟や他の対抗性訴訟の当事者になったり、これらの訴訟や訴訟の脅威にさらされたりする可能性がある。私たちは私たちの候補製品が第三者が持っている既存または未来の特許を侵害しないと確信できない。第三者は既存または未来の知的財産権に基づいて私たちに権利侵害を請求するかもしれない。私たちは未来にこのような第三者知的財産権特許の許可を求めることに決定するかもしれないが、私たちは合理的な条項でそうすることができないかもしれない。その無効性を証明することは難しいかもしれない。例えば、米国では、法廷で無効を証明するには、発行された特許の有効性の推定を覆すために、明確で納得できる証拠を提示する必要がある。もし私たちが第三者の知的財産権を侵害していることが発見された場合、裁判所の命令を含めて開発、製造、または商業化侵害候補製品の開発停止、製造、または商業化を余儀なくされる可能性がある。代替的に、権利侵害技術を使用し、権利侵害候補製品の開発、製造、またはマーケティングを継続するために、第三者から許可を得る必要があるかもしれない。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.さらに、もし私たちが故意に特許を侵害したことが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負われる可能性がある。権利侵害の発見は、候補製品を商業化することを阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。
私たちはすでに発行された特許、および第三者、例えば私たちが候補製品分野の競争相手を開発していることを知らないかもしれません。私たちの候補製品の成分、配合、製造方法、または使用方法、または処理を含む私たちの候補製品が私たちの権利を侵害していると主張するかもしれません。私たちはまた私たちの候補製品が第三者が持っている特許を侵害していることを発見する可能性があります。これらの特許は私たちが知っていることですが、これらの特許は私たちの候補製品とは関係がないと思います。さらに、特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、私たちの候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。私たちは米国と海外の競争相手であり、その多くはより多くの資源を持っており、特許の組み合わせおよび競争技術に大量の投資を行っており、それらはすでに特許を出願または獲得しているかもしれないし、将来的に特許を申請して獲得する可能性があり、これらの特許は、私たちの候補製品の製造、使用、販売の能力を阻止、制限、または他の方法で妨害するだろう。製薬およびバイオテクノロジー産業はかなり多くの特許を生み出しており、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの製品または使用方法をカバーしているのかを常に明確にしていないかもしれない。特許のカバー面は裁判所の解釈にかかっており、解釈は常に統一されているわけではない。もし私たちが特許侵害で起訴された場合、私たちは私たちの候補製品や使用方法が関連特許の特許主張を侵害していないか、または特許主張が無効または実行不可能であることを証明する必要があり、私たちはそれができないかもしれない。その無効性を証明することは難しいかもしれない。例えば、米国では、法廷で無効を証明するには、発行された特許の有効性の推定を覆すために明確で納得できる証拠を提示する必要があり、管轄権を有する裁判所が、そのような米国特許の権利要件の無効を宣言することは保証されない。私たちがこれらの訴訟で勝訴しても、私たちは巨額のコストを生む可能性があり、私たちの経営陣や科学者の時間と注意力はこれらの訴訟に移される可能性があり、これは私たちの業務や運営に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、私たちのいくつかの機密情報は訴訟中に開示によって漏洩される可能性がある。しかも、私たちはこのような行動を円満に達成するための十分な資源がないかもしれない。
我々は、米国特許商標局が一方的な再審、当事者間審査または許可後の審査手続きにおいて特許主張を審査することを要求することで、第三者の米国特許主張の実行可能性または有効性に挑戦することを選択することができる。このような手続きは高価で、私たちの時間や他の資源を消費するかもしれない。私たちは、欧州特許庁または他の外国特許庁の特許反対手続において第三者の特許に挑戦することを選択することができる。このような訴訟に反対する費用は巨大かもしれないし、私たちの時間や他の資源を消費するかもしれない。もし私たちがアメリカ特許商標局、ヨーロッパ特許庁、または他の特許庁で有利な結果を得ることができなかったら、私たちは第三者の訴訟に直面し、私たちの候補製品が私たちの特許を侵害している可能性があると告発するかもしれない。
もし私たちが第三者の知的財産権を侵害していることが発見された場合、裁判所の命令を含めて開発、製造、または商業化侵害候補製品の開発停止、製造、または商業化を余儀なくされる可能性がある。代替的に、権利侵害技術を使用して侵害製品の開発、製造、または販売を継続するためには、第三者から許可を得る必要があるかもしれない
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候補者です。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.さらに、もし私たちが故意に特許を侵害したことが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負われる可能性がある。権利侵害の発見は、候補製品を商業化したり、一部の業務運営を停止させたりすることを阻止し、私たちの技術者や経営陣の時間と注意を移し、開発遅延を招く可能性があり、および/または、費用対効果に基づいて不可能である可能性があり、いずれも私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があります。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、故意に侵害した3倍の損害賠償と弁護士費、特許権使用料および他の費用の支払い、私たちの侵害薬物の再設計、または第三者から1つ以上の許可証を取得することを含む巨額の金銭損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、多くの時間とお金の支出が必要である可能性がある。我々が第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは，我々の業務に類似した負の影響を与える可能性がある.
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
特許有効期間内に、定期維持費、継続費、年会費、および他の各種特許および特許出願政府費用は、いくつかの段階に分けて米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われる。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある不正事件には、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および適切に合法化され、正式な文書が提出されなかったことが含まれるが、これらに限定されない。この場合、私たちの競争相手は類似または同じ製品で市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼすだろう。
米国特許法や他の国の法律の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他の生物製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に依存する。生物製薬業界で特許を獲得と実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている。また、米国は最近、広範囲な特許改革立法を公布し、実施している。特許性の他の要件が満たされていると仮定すると，2013年3月までに，米国では，まず発明により保護された発明を発明した者が特許を取得する権利があり，米国以外では，最初に特許出願を提出した者が特許を取得する権利がある。2013年3月以降、2011年9月に公布された“ライシー·スミス米国発明法”または“米国発明法”によれば、米国は先に出願を提出する制度に移行し、この制度の下で、特許性に対する他の要求が満たされたと仮定すると、最初に特許出願を提出した発明者は、第三者が最初に当該発明を発明した者であるか否かにかかわらず、発明の特許を取得する権利がある。2013年3月以降に米国特許商標局に特許出願の第三者を提出したが、我々の前に、当該第三者が発明を行う前に本発明を作成したとしても、我々の発明をカバーする特許を付与することができる。これは私たちが発明から特許出願までの提出時間を認識することを要求するだろう。米国およびほとんどの他の国の特許出願は、提出後または発行前の一定期間秘密であるため、私たちは、私たちの候補製品または他の技術に関連する特許出願または発明が私たちの特許または特許出願で主張されている任意の発明を最初に提出した会社であることを確認することはできない。
米国の発明法にはいくつかの重大な変化も含まれており、これらの変化は特許出願の起訴方法に影響を与え、特許訴訟に影響を与える可能性もある。これらの措置には、第三者が特許訴訟中に米国特許商標局に以前の技術を提出することを可能にすることと、米国特許商標局が管理する認可後プログラムによって特許有効性を攻撃することを可能にする追加のプログラムとが含まれている。また、これらのUSPTO付与後訴訟における証拠基準は、米国連邦裁判所が特許請求の無効を宣言するために必要な証拠基準よりも低いため、第三者は、USPTO手続において、USPTOが権利請求を無効にするのに十分な証拠を提供する可能性があり、同じ証拠が最初に地域裁判所訴訟で提出された場合には、権利請求を無効にするのに十分ではない。したがって，第三者は米国特許商標局の手続きを用いて我々の特許主張の無効を宣言しようとする可能性があり，第三者が地域裁判所訴訟で最初に被告として疑問を提起すれば，我々の特許主張は無効ではない.したがって、米国発明法およびその実施は、私たちが所有する特許出願をめぐる起訴および私たちが所有している発行された特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに最近アメリカの最高裁判所は
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裁判所の裁決は場合によっては特許保護の範囲を縮小し，場合によっては特許権者の権利を弱体化させる。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちが新しい特許を獲得したり、既存の特許および将来獲得可能な特許を実施する能力を弱める可能性がある。我々が所有しているいかなる特許も上記の理由で無効と認定されるとは思わないが，裁判所，米国議会，または米国特許商標局の将来の裁決がどのように特許価値に影響するかを予測することはできない.
また、2023年6月1日から、欧州特許出願及び特許は、欧州統一特許裁判所(UPC)の管轄を受ける可能性がある。また，特許が付与されると，欧州特許出願は単一特許として選択することができ，これはUPCの管轄を受けることになる。UPCと単一特許の確立はヨーロッパ特許実践の重大な変化である。UPCは新しい裁判所制度であるため、裁判所には前例がなく、UPCにおける任意の訴訟の不確実性が増加している。UPCは単一の裁判所システムとして欧州特許を無効にすることができるため，我々は適用可能な場合にUPCから脱退することを選択したため，各欧州特許は個々の国で挑戦する必要がある。
私たちは競争相手から従業員を誤って雇用したか、または私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示したという非難を受けるかもしれない。
製薬業界では、私たちの従業員のほかに、コンサルタントを招いて候補製品の開発を手伝ってくれています。これは製薬業界でよく見られます。これらのコンサルタントの多くは、私たちの多くの従業員と、以前に他の製薬会社に雇用されていたか、または以前に他の製薬会社に提供されていた可能性があり、または現在、我々の競争相手または潜在的なライバルを含む他の製薬会社にコンサルティングサービスを提供している可能性がある。私たちは将来、私たちまたは私たちの従業員が無意識に、または他の方法で前の雇用主または競争相手のいわゆる商業秘密または他の機密情報を使用または漏洩したという疑惑を受けるかもしれない。私たちの従業員およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の知的財産権、独自情報、ノウハウ、または商業秘密を使用しないことを確実にするために努力しているにもかかわらず、私たちは、従業員が競争禁止または競業禁止協定の条項に違反しているか、または私たちまたはこれらの個人が、以前の雇用主または競争相手のいわゆる商業秘密または他の固有情報を意図的または他の方法で使用または開示しているという疑惑を受ける可能性がある。
私たちは訴訟を通じて自分を弁護するかもしれませんが、私たちが勝訴しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性があります。もし私たちがこれらのクレームに対する抗弁に失敗した場合、私たちに金銭損害賠償を要求することに加えて、裁判所は、これらの技術または機能が以前の雇用主の商業秘密または他の固有情報を含むか、または由来することを前提として、私たちの候補製品に重要な技術または機能の使用を禁止することができる。さらに、このような訴訟またはその脅威は、私たちの名声、戦略連合を形成したり、協力者に私たちの権利を譲渡したり、科学コンサルタントと接触したり、従業員やコンサルタントを雇う能力に悪影響を及ぼす可能性があり、すべては私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼすだろう。このようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
私たちは第三者から新しいまたは必要な知的財産権や技術を許可したり得ることができないかもしれない。
他の当事者は、私たちの競争相手を含めて、特許を持っている可能性があり、私たちの業務に関連する可能性のある特許出願を提出している可能性があります。これらの特許の侵害を避けるためには、これらの当事者からこのような特許の許可を得ることが必要または慎重であることが発見されるかもしれない。知的財産権の許可や取得は競争分野であり、より多くの老舗企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権の許可または取得戦略をとる可能性がある。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちが投資から適切な見返りを得ることを可能にする条項に従って許可したり、第三者知的財産権を取得することができないかもしれない。私たちが第三者から任意の追加の権利や技術の許可を得ることに成功するという保証はない。私たちは、候補製品の開発や他の候補製品の開発を完了する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある、または将来的に決定される可能性のある権利および技術を許可することはできない。私たちが許可を得ることができても、それは非排他的である可能性があり、私たちの競争相手や他の第三者が私たちに許可された同じ技術にアクセスできるようにするためには、大量の許可と印税を支払う必要があるかもしれない。必要な権利や許可を得ることができない場合、現在または将来の候補製品の計画開発に悪影響を及ぼす可能性があり、他の候補製品の開発コストを増加させ、私たちの開発に関連するタイムラインを延長する可能性があり、関連計画または候補製品の開発を放棄しなければならない可能性がある。上記のいずれも、当社の業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
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特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
特許権の期限は限られています。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、その最初の有効出願日から20年後である。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、製品の特許有効期限が切れると、私たちは生物類似薬や模倣薬からの競争に直面する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他の会社が私たちと似ているか同じ候補製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供していないかもしれない。米国では、特許発行後、USPTOに基づくいくつかの遅延である特許期限調整によって特許期限を増加させることができるが、このような増加は、特許出願人が特許訴訟中にもたらすいくつかの遅延に基づいて減少または除去することができる。米国特許が以前に提出された特許によって最終的に放棄された場合、その特許の有効期間も短縮される可能性がある。規制遅延に基づく特許期間延長(PTE)は、米国で利用可能である可能性がある。しかし、各上場承認は1つの特許しか延長できず、1つの特許は単一製品に対して1回しか延長できない。また，仮技術移転期間における保護範囲はクレームの全範囲に拡大するのではなく，承認された製品範囲に拡大するだけである。外国司法管区が特許技術移転のような法律の違いを管理することは大きく異なり、1つの特許家族から複数の特許を取得する能力を管理する法律も同様である。さらに、試験段階または規制審査中に職務調査を行うことができず、適用の締め切り内に出願を提出することができず、関連する特許が満了する前に出願を提出することができなかった場合、または他の方法で適用の要求を満たすことができなかった場合、延期されることはないかもしれない。もし私たちがPTEや回復を得ることができない場合、あるいはこのような延期された期限が私たちが要求したものよりも短い場合、私たちは私たちの製品を独占的に販売する権利があり、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を得て、私たちの臨床と臨床前のデータを参考にすることで、私たちの開発と臨床試験への投資を利用することができ、他の場合よりも早く彼らの製品を発売することで、私たちの収入は減少する可能性があり、実質的な可能性がある。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに挑戦する対象になるかもしれない。
私たちは、元従業員、協力者、または他の第三者が、発明者または共同発明者として、私たちの特許または他の知的財産権において権益を有するクレームの制約を受ける可能性がある。特許出願上適切な発明者が示されていないことは、その上で発行された特許が強制的に実行できない可能性がある。発明権紛争は、発明者として指定された異なる個人の貢献に関する相互矛盾した意見、外国国民が特許標的開発に参加する外国法律の影響、我々の候補製品の開発に参加する第三者の義務衝突、または潜在的な共同発明の共同所有権に関する問題によるものである可能性がある。訴訟は、これらおよび他の挑戦在庫および/または所有権のクレームを解決するために必要である可能性がある。代替または追加として、私たちはこのような知的財産権上の私たちの権利範囲を明確にするために協定を締結することができる。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちの発明者たちはKalika Biosciences、Inc.またはKalikaの一部として他のポートフォリオ会社のために働いていたかもしれない。カリカは以前、そのポートフォリオの各会社とサービス契約を持っていたが、各ポートフォリオ会社のサービス分離および知的財産権を含み、発明者が発明、作業製品、および知的財産権を直接私たちに割り当てる能力を含むが、私たちとカリカおよび/またはカリカの他のポートフォリオ会社との間の所有権紛争は将来的に発生する可能性があり、これは私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
また、私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を実行することができないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの第三者への依存はまた知的財産権と関連した危険をもたらすかもしれない。例えば、パートナーは、私たちの候補製品に関連する知的財産権または固有の権利を正確に取得、維持、強制または保護することができない場合があり、または、私たちの知的財産権の範囲、所有権、有効性、および実行可能な訴訟に挑戦することを含む、潜在的な訴訟または他の知的財産に関連する訴訟に直面させるために、私たちの固有の情報を使用することができる。協力者はまた、私たちが協力して生成した製品候補製品の知的財産権を持っているか、または共同で所有している可能性があり、この場合、私たちはその知的財産権または候補製品を商業化する独占的権利を持っていない可能性がある。協力者は私たちを訪問することもできます
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商業秘密や処方は、私たちが候補製品を商業化する能力に影響を及ぼす。私たちはまた、私たちが貢献したり、私たちの協力から生成された任意の知的財産権を強制または保護するために、私たちの協力者の協力が必要かもしれませんが、これらの知的財産権は私たちに提供されないかもしれません。
私たちは私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位が損なわれるかもしれない追跡と実行が困難な商業秘密とノウハウに依存するかもしれない。
私たちの候補製品のための特許を求めるほか、私たちは、特許を取得していない技術的ノウハウ、技術、および他の独自の情報を含む商業秘密に依存して、私たちの競争地位を維持することができる。私たちの候補製品の要素は、その製造および製造プロセスを含み、特許がカバーされていない独自技術、情報または技術に関連する可能性があり、したがって、これらの態様については、商業秘密および技術を私たちの主要な知的財産権と見なすことができる。私たちの従業員、私たちの施設を共有する第三者従業員、または研究、臨床試験または製造活動を行う第三者コンサルタントおよびサプライヤーの任意の意図的または意図的な開示、または第三者による私たちのビジネス秘密または独自の情報の流用(例えば、ネットワークセキュリティホールを介して)は、競争相手が私たちの技術的成果をコピーまたは超えることを可能にし、それによって市場における私たちの競争地位を侵食する可能性がある。私たちは私たちの候補製品の開発と製造において第三者に依存したいので、私たちは時々彼らとビジネス秘密を共有しなければならない。私たちの第三者への依存は、私たちのビジネス秘密を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの秘密や私たちのビジネス秘密が流用または開示されていることを発見する可能性を増加させる。
ビジネス秘密と技術的ノウハウを保護することは難しいかもしれない。私たちは従業員に秘密条項を含む書面雇用協定を締結し、彼らが雇用中に発生した任意の発明を私たちに譲渡する義務があることを要求します。私たちは、双方の潜在的な商業秘密、ノウハウ、情報を保護するための守秘義務および知的財産権義務を含む、私たちの共有施設の任意の第三者と書面協定を締結します。私たちはさらに、当社の協力者、外部科学協力者、契約研究組織、契約製造業者、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者のような、アクセス権限を取得した当事者と秘密および秘密協定を締結することで、私たちの潜在的なビジネス秘密、ノウハウ、および情報を保護することを求めています。私たちのコンサルタント、請負業者、および外部科学協力者の場合、これらの合意は、一般に発明譲渡義務を含む。私たちは私たちが可能であるか、または私たちの商業秘密またはノウハウとプロセスに接触したすべての当事者とこのような合意に到達したことを保証することができない。私たちは、私たちの商業秘密および他の機密固有情報が漏洩しないか、または競争相手が他の方法で私たちの商業秘密を取得したり、実質的に同じ情報および技術を独立して開発しないかを確認することはできない。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。私たちは、将来のビジネスパートナー、協力者、請負業者、およびビジネス秘密が盗まれるリスクの高い他の国に位置する他の他の人と、個人または外国の行為者を介した直接侵入、および国家行為者に関連しているか、または国家行為者によって支配されている人を含む商業秘密を含む私たちの独自の情報を共有する必要があるかもしれない。さらに、もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らがその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者に漏洩された場合、または競争相手または他の第三者によって独立して開発された場合、私たちの競争地位は損なわれるだろう。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
私たちの現在または未来の商標または商号は、挑戦、侵害、回避、または汎用商標または記述商標として宣言されるか、または他の商標を侵害していると判断される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれないし、これらの名前の使用を停止させることができないかもしれません。私たちは関心のある市場で潜在的なパートナーや顧客の名前の承認を得るために必要です。商標登録過程で、私たちは米国特許商標局または他の外国司法管轄区から私たちの出願の拒絶を受けることができる。私たちはこのような拒否に答える機会があるだろうが、私たちはこの拒否を克服できないかもしれない。また，米国特許商標局や多くの外国司法管轄区の類似機関では，第三者は係属中の商標出願に反対し，登録商標の取り消しを求める機会がある。私たちの商標に反対またはキャンセル訴訟を提起するかもしれないが、私たちの商標は継続できないかもしれない。もし私たちが私たちの商標と商号に基づいて名称を確立することができなければ、私たちは効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない。私たちは私たちの商標と商品名を流通業者のような第三者に許可するかもしれない。これらのライセンス契約は、私たちの商標および商号をどのように使用するかにガイドラインを提供する可能性がありますが、ライセンシーは、これらの合意に違反したり、私たちの商標およびビジネス番号を乱用したりすることで、私たちの権利を危険にさらしたり、私たちの商標や商号に関連する商標を弱化させたりする可能性があります。
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さらに、米国の候補製品で使用されているいずれの名称も、商標として登録または登録されているか否かにかかわらず、FDAの承認を受けなければならないことを提案する。ヨーロッパにも似たような要求がある。FDAは、通常、他の製品名と混同される可能性がある可能性を含む、提案された製品名を検討する。FDA(または外国司法管轄区の同等の行政機関)が私たちが提案した任意の独自製品名に反対する場合、適用商標法の資格に適合し、第三者の既存の権利を侵害せず、FDAのために受け入れられる適切な代替名を決定するために、多くの追加資源が必要となる可能性がある。さらに、多くの国では、商標登録を所有し維持することは、高級商標所有者がその後に提起した侵害クレームに対して十分な弁護を提供できない可能性がある。時々、競争相手や他の第三者は、私たちと同様の商号や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の登録または未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提出することができる。もし私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は私たちが主張する商標が無効または強制執行できない、または私たちが商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を持っていると判断する可能性がある。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされるかもしれない。
私たちの普通株に関するリスクは
私たちの普通株については、活発で、流動的で、秩序ある取引市場は発展または維持できない可能性がありますので、あなたが持っている私たちの普通株の株を売ることは難しいかもしれません。
ナスダック世界の精選市場では私たちの普通株の取引市場は常に限られており、活発な私たちの普通株取引市場は決して発展したり持続したりしないかもしれない。もし私たちの普通株の市場が発展していなければ、あなたはあなたの普通株を魅力的な価格で売ることができないかもしれません。私たちは私たちの普通株の取引価格を予測できない。今後の1つまたは複数の時期に、私たちの運営結果や私たちの製品ラインの進展が公開市場アナリストや投資家の予想に合わない可能性があるため、これらや他の要因により、私たちの普通株価格が低下する可能性がある。
私たちの株価は変動するかもしれません。あなたはあなたの投資の全部または一部を失うかもしれません。
私たちの普通株の市場価格は変動する可能性があり、多くの要素によって大幅に変動する可能性があります
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2022年9月30日から2023年9月30日まで、私たちの普通株の終値は24.16ドルの安値から46.65ドルの高値まで様々です。近年、株式市場全体、特に製薬やバイオテクノロジー会社の市場は、重大な価格や出来高変動を経験しており、これらの変動は、その株式がこれらの価格や出来高変動を経験した会社の経営業績の変化に関係なく、あるいは比例しないことが多い。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格に深刻な影響を与える可能性がある。
もし私たちの普通株の市場価格が未来のある特定の測定時間帯にさらに下落し、私たちの公衆流通株計算に影響を与えると、私たちは有名な経験豊富な発行者としての地位を失い、負の結果を受ける可能性がある。私たちが有名な経験豊富な発行者になる資格がない場合、S-3 ASRテーブルに自動保留登録宣言を提出することができず、このような登録宣言に関連する利点を享受することができ、例えば、提出時に直ちに自動的に発効し、会社が基本募集説明書から他の保留登録宣言よりも多くの情報を省略することを可能にし、会社が証券間または一級と二次製品との間で割り当てられていない場合に指定されていない数の証券を登録することを許可し、会社が保留登録声明から削除されるたびに“現金受取”で申請料を支払うことを可能にする。有名な経験豊富な発行者の地位を失うことは、投資家やアナリストの観点や見方に影響を与える可能性もあり、投資家が私たちの証券を購入または保有する意志やアナリストの私たちの証券に対する提案に影響を与える可能性がある。
私たちの取締役会が承認した様々な支出レベルによると、私たちの経営陣は、私たちが調達した資本の純収益を使用するための幅広い情動権を持ち、それらを有効に使用しない可能性があります。
私たちの経営陣は、私たちの資本募集純収益を運用するための幅広い裁量権を持ち、私たちの株主は、彼らの投資決定の一部として、私たちの資本募集純収益が適切に使用されているかどうかを評価する機会がないだろう。我々の募集資金の純額を決定する要因の数や変化性により，それらの最終用途は現在の期待用途と大きく異なる可能性がある。あなたは私たちの決定に同意しないかもしれません。私たちの融資収益を使用することは株主に何の見返りも与えないかもしれません。私たちは私たちの資本を有効に運用して純収益を集めることができず、成長戦略を実施する能力を損なう可能性があり、これらの純収益の投資から著しい見返りを得ることができないかもしれない(あれば)。株主は私たちが調達した資本の純収益をどのように使用するかに関する私たちの決定に影響を与える機会がないだろう。使用する前に、募金で得られた純収益を利息および無利子現金口座、短期、投資レベル、利息ツール、およびアメリカ政府証券に投資することができる。このような一時的な投資が顕著な収益をもたらす可能性はあまりない。
あなたは未来の株式発行や他の株式発行のために未来の希釈を経験するかもしれない。
私たちは未来にもっと多くの資金を集めなければならないだろう。追加資本を調達するために、私たちは将来、あなたの1株当たりの支払い価格より低い価格で追加の普通株または他の私たちの普通株に変換できるか、または私たちの普通株に交換できる証券を提供するかもしれません。さらに、将来株式または他の証券を購入する投資家は、他の投資家よりも高い権利を持つ可能性がある。このような発行は投資家の株式が大幅に希釈される可能性がある。
私たちの普通株を売る大量の株は私たちの普通株の価格を下落させるかもしれない。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることはいつでも起こる可能性がある。これらの売却、あるいは市場では我々普通株の大量保有者が株を売却しようとしているとの見方は、我々普通株の市場価格を低下させる可能性がある。
2023年11月6日まで、私たちは59，048，108株の普通株流通株があります。これらの株はすべて公開市場で販売することができるが、規則144による当社関連会社の制限を受けている。
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2022年12月20日、我々は米国証券取引委員会にS-3 ASR表の自動棚上げ登録声明を提出し、資本市場が許可した場合、時々数量不明な普通株、優先株、債務証券、債務証券保証、権証、単位を提供できるようにした。棚登録表は届出の日から自動的に発効し，有効期間は3年である.
私たちが登録声明に基づいて証券の売却を提出するたびに、発行条項と提供された証券に関する具体的な情報が含まれる募集説明書補足資料を提供します。
例えば、S-3 ASR表によると、私たちはジェフリーと販売エージェントとしての販売プロトコルに基づいて普通株を売却することができ、このプロトコルにより、時々ジェフリーを通じて普通株を提供し、販売することができ、総販売収入は最高1.5億ドルに達する。2023年9月30日現在、会社は販売協定により1，176，470株の普通株を発行·売却している。
さらに、私たちは証券法に基づいてS表8の形式で登録声明を提出し、14，522，111株の普通株式を登録発行したが、私たちの株式激励計画の下で未来に発行されたオプションまたは他の株式奨励の規定の下で発行されたか予約しなければならない。S-8表登録声明に基づいて登録された株式は発行時に公開市場で自由に販売することができるが，連属会社が適用する数量制限や上記ロックプロトコルの制限を受ける.
公開市場で私たちの株や売却可能な株が私たちの普通株の市場価格にどのような影響を与えるか予測できません(あれば)。しかし、将来的には、発行されたオプションを行使して発行された株を含む、公開市場で私たちの普通株を大量に売却したり、このような売却が発生する可能性があると考えられ、私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの取締役会は、株主の承認なしに追加系列の優先株を発行して指定する権利があります。
吾等の改訂及び重述された会社登録証明書授権吾等の取締役会は、吾等の株主の承認を得ずに吾等の優先株株式を発行するには、適用される法律、規則及び規則(ナスダック規則を含む)及び吾等の改正及び重述会社の登録証明書条文が定める制限の規定を受けなければならず、各当該等の系列に組み入れられる株式の数を時々特定し、当該等の一連の株式の指定、権力、優先権及び権利及びその資格、制限又は制限を特定しなければならない。これらの追加的な優先株シリーズの権力、優先権、および権利は、私たちの普通株に優先するか、または私たちの普通株と同等である可能性があり、これはその価値を低下させるかもしれない。
私たちは予測可能な未来に現金配当金を支払わないと予想しているので、投資家が現金配当金を獲得することを望むなら、私たちの株を購入すべきではない。
あなたは私たちの普通株への投資に依存して配当収入を提供してはいけない。私たちは普通株の任意の現金配当金や分配を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、運営を支援し、拡張のための資金を提供するために、私たちの将来の収益を維持しようとしているので、予測可能な未来に、私たちは私たちの普通株に現金配当金を支払うことはないと予想される。さらに、任意の将来の信用スケジュールには、私たちの普通株が発表または支払い可能な配当金の金額を禁止または制限する条項が含まれている可能性がある。そのため、投資家は、投資リターンを実現する唯一の方法として、価格上昇後に普通株を売却することに依存しなければならない。したがって、現金配当金を求める投資家は私たちの普通株を購入してはいけない。
我々の既存の役員や役員および関連実体は私たちの普通株の大部分を保有しており、株主の承認が待たれる事項を大きく制御することができるだろう。
2023年9月30日現在、私たちの役員、役員、関連実体実益は、私たちが発行した議決権付き株の大きな部分を持っています。これらの株主が共同で行動することは、株主の承認を必要とする事項に影響を与えるかもしれない。例えば、それらは、取締役選挙、私たちの組織文書の修正、または任意の合併、資産売却、または他の重大な会社取引の承認に影響を与える可能性があります。これは、私たちの株主の一つとして、あなたの最適な利益に合致すると思うかもしれませんので、私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止することができます。これらの株主の利益はいつもあなたの利益や他の株主の利益と一致しているわけではないかもしれません。彼らの行動は彼らの最適な利益を促進するかもしれません。必ずしも他の株主の利益ではなく、彼らの普通株のためのプレミアムを求め、私たちの普通株の現行の市場価格に影響を与える可能性があります。
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私たちの会社登録証明書の改訂と再記載の定款の条項は、私たちの株主が私たちの経営陣を交代しようとしていることを阻止または挫折させ、私たちの持株権獲得の努力を阻害する可能性があり、したがって、私たちの普通株の市場価格はより低くなる可能性がある。
当社の会社登録証明書の改訂及び再記述の定款には、第三者がわが社の支配権を獲得したり、獲得しようとすることが困難になる可能性があり、あなたや他の株主が制御権の変更が有利であると考えていてもよい。その他の事項を除いて、当社は会社登録証明書の改訂と再記載の定款を改訂し、再記載します
これらの反買収条項および私たちが改訂して再記載した会社登録証明書および定款の他の条項は、株主または潜在的な買収者が私たちの取締役会に対する支配権を得ることを困難にするか、あるいは当時の取締役会が反対する行動を開始し、わが社に関連する合併、要約買収、または代理権競争を延期または阻害する可能性がある。これらの規定はまた、依頼書の競争を阻止し、あなたが選択した取締役を選出しにくくしたり、ご希望の他の会社の行動を取らせたりすることができます。制御権の変更、取引、取締役会の変動を遅延または阻止することは、私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性がある。
私たちの改正と再記述の定款によると、デラウェア州衡平裁判所とアメリカ合衆国連邦地域裁判所は、私たちと私たちの株主とのほとんどの紛争の独占的なフォーラムとなり、これは、私たちの取締役、上級管理者、または従業員との紛争を処理するために、私たちの株主が有利な司法フォーラムを得ることを制限するかもしれません。
我々の改正及び重述の別例規定は、デラウェア州衡平裁判所(又は、衡平裁判所に管轄権がない場合、デラウェア州の他の州裁判所又はデラウェア州地域の連邦地方裁判所)は、以下の事件の専属裁判所である(ただし、当該裁判所が当該裁判所の管轄権を管轄しない不可欠な一方のクレームが存在すると認定されていることについては、(かつ、当該裁決を下してから10日以内に当該裁判所の属人管轄権に同意しない)、当該裁判所以外の裁判所又は裁判所の排他的管轄権、又は当該裁判所に対して当該裁判所に対して標的管轄権を有さない
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私たちが改正して再記述した付例は、アメリカ合衆国連邦地域裁判所が証券法に基づいて提起された任意の訴因を解決するための独占的なフォーラムになるとさらに規定している。この規定は、取引法で規定されている義務や責任を執行するための訴訟にも適用されず、米国連邦裁判所が排他的管轄権を有する他のクレームにも適用されない。他社の組織文書に類似した排他的連邦フォーラム条項の実行可能性は法的訴訟で挑戦されており，デラウェア州最高裁判所は，デラウェア州法律によると，このようなタイプの排他的連邦フォーラム条項は表面的に有効であるが，他の裁判所がこのような条項を実行するかどうかには不確実性があり，投資家は連邦証券法とその下の規則や法規の遵守を放棄することはできない.
これらの排他的フォーラム条項は、(I)投資家のコストを増加させる可能性があり、および/または(Ii)司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員との紛争を有利にすると考えられるクレームを株主に提出する能力を制限することができ、これは、私たちおよび私たちの役員、役員、および他の従業員に対するこのような訴訟を阻止することができる。あるいは、裁判所が私たちの改正および再記載された定款のいずれかの独占法廷条項が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは他の管轄区域でこのような訴訟の解決に関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの役員と上級管理者の賠償要求は、成功した第三者からのクレームを満たすために、私たちの利用可能な資金を減らすことができ、私たちの利用可能な資金を減らすことができます。
私たちの会社の登録証明書と定款規定は、デラウェア州の法律で許可されている最大限に私たちの役員と上級管理者に賠償します。また、デラウェア州会社法第145条の許可を受けた場合、取締役及び上級管理職と締結された付則及び賠償協定は、以下のように規定されている
もし私たちの役員や上級管理者が賠償要求を出したら、これは私たちの業務に使える資金の額を減らすことになります。
一般リスク因子
私たちは現在、新興成長型会社とより小さい報告会社であり、新興成長型会社やより小さい報告会社に適用される報告要求が、私たちの普通株の投資家に対する吸引力を低下させるかどうかを決定することはできません。
私たちは現在、2012年4月に公布されたJumpStart Our Business Startups Act(JOBS Act)で定義されているように、新興の成長型会社である。私たちが新興成長型企業であり続ける限り、私たちは要求されないことを含めて、他の非新興成長型企業に適用される上場企業の各種報告要求の免除を利用することができる
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2002年に改正された“サバンズ-オキシリー法案”(Sarbanes-Oxley Act)404条の監査人認証要件を遵守し、私たちの定期報告および依頼書で役員報酬に関する開示義務を減少させ、役員報酬について拘束力のない諮問投票を行い、株主が以前に承認されなかった金パラシュート支払いを承認する要求を免除した。
我々は現在も“小さな報告会社”の資格に適合しており、これにより、サバンズ·オックス法第404条に準拠する必要のない監査人認証要件(最近1年度の年収が1億ドル未満である場合)を含む多くの同じ開示要件免除を利用することができ、最近2会計年度の監査財務諸表および役員報酬に関する開示義務の削減を含む定期報告書および委託書にのみ提供することができる。私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存する可能性があるために私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
雇用法案によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たな会計基準の採用や改正された会計基準の採用を延期することもできる。雇用法案に基づいて、私たちはこの延長された過渡期を使用することを選択した。したがって、我々の総合財務諸表は発行者の財務諸表と比べものにならない可能性があり、後者は上場企業に適用される新しい会計基準や改正会計基準の発効日を守らなければならず、私たちの財務状況を他の上場企業の財務諸表と比較することをより困難にする可能性がある。したがって、米国が公認する会計原則の規則又はその解釈の変化は、新しいガイドラインを採用したり、既存のガイドラインを我々の業務の変化に適用したりすることで、私たちの財務状況や経営結果に大きな影響を与え、私たちの普通株の投資家に対する吸引力を低下させる可能性がある。
私たちが2023年第2四半期の最終営業日に、非関連株主が持っている私たちの株の総時価は7億ドルを超えた。そこで，2023年12月31日から取引法規則12 b−2で定義されている大型加速申請者とみなされ，JOBS法案で定義されている新興成長型会社ではなくなる。我々は、サバンズ·オクスリ法案第404(B)節の監査人認証要件を免除せず、独立公認会計士事務所は、財務報告の内部統制の有効性を評価し、報告する。小報告会社への報告要求が低下する機会の利用も許可されていないが、過渡期は、2023年12月31日までの年次報告書に小規模報告会社規模の開示を使用することを許可する。追加的なコンプライアンスや報告要件を遵守するためには、巨額のコストが発生し、私たちの経営陣や他の人たちは、追加の報告要件を遵守することを保証するために多くの時間を投入する必要があると予想されます。このような計画と要求は私たちの法律と財政的コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をもっと時間的で高価にするだろう。私たちがこれらの義務を履行するためのどんな変化も、上場企業としての義務をタイムリーに履行させるのに十分ではないかもしれません。
株や業界アナリストがわが社に関する研究や報告を発表しない場合、または彼らが私たちまたは私たちの株に不利または誤った意見を発表した場合、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界や金融アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存するだろう。もし私たちの株を報道し始めたアナリストがいなければ、あるいはそのような報道を維持していなければ、私たちの株式の市場価格は悪影響を受ける可能性がある。もし私たちを追跡したアナリストが私たち、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、または私たちの株式表現に不利または間違った意見を発表した場合、または私たちの臨床試験と運営結果がアナリストの期待に達しなかった場合、私たちの株価も下落する可能性がある。一人以上のアナリストが私たちの報告書を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちは金融市場で可視性を失う可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させ、私たちの将来の融資を行う能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
サバンズ·オキシリー法404条による効果的な内部統制の確立と維持ができなかったことは、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、投資家が私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失った場合、私たちの普通株の市場価格は大幅に下落する可能性がある。
上場企業として、我々は、当社の四半期·年次報告書において財務及びその他の情報を認証し、財務報告の制御の有効性に関する年間管理報告を提供することを要求するサバンズ·オクスリ法案第302及び404条を実施するために、米国証券取引委員会規則を遵守しなければならない。しかし、新興成長型企業として、我々の独立公認会計士事務所は、財務報告書の内部統制に対する我々の有効性を第404条に基づいて正式に証明することを求められず、私たちがもはや新興成長型会社ではない日までは、我々の内部統制の有効性を証明するであろう。この時、私たちの独立公認会計士事務所が私たちの制御記録、設計、あるいは操作のレベルに満足していなければ、不利な報告書を発行するかもしれません。2023年12月31日に新興成長型会社の地位を失ったことについて、私たちの独立
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公認会計士事務所は、2023年12月31日までのForm 10-K年次報告第404節の規定に基づいて、財務報告の内部統制に対する我々の有効性を正式に証明することを要求される。
私たちは現在どんな内部監査機能も持っていない。規定された時間内に第404条を遵守するために、私たちは費用が高く挑戦的な財務報告書の内部統制の過程を記録して評価するつもりだ。この点では、より多くの財務·会計担当者を雇用することを含む内部資源を提供し続ける必要があり、外部相談者を招聘することが可能であり、財務報告内部統制の十分性を評価·記録することにより、財務報告内部制御プログラムを適宜改善し、制御措置が文書に規定された方法で動作しているか否かをテスト検証することにより、継続的な報告を実施し、財務報告内部制御プログラムを改善する必要がある。これは、私たちの会計や財務機能を拡大し、多くの管理努力を費やすために、多くの追加の専門費用と内部コストを発生させる必要があるだろう。
内部統制のテストと維持は、私たちの経営陣の注意を、私たちの業務運営に重要な他の問題から移すことができます。また、財務報告に対する内部統制を評価すると、404条の要求を遵守するために設定された適用期間を満たすために、タイムリーに救済できない可能性のある重大な弱点が発見される可能性があります。我々の財務報告内部統制に重大な弱点があることが発見された場合、または404条の要求を直ちに遵守できない場合、または財務報告内部統制が有効であると断言したり、独立公認会計士事務所が新興成長型企業でなくなると、財務報告内部統制の有効性について意見を述べることができなくなり、投資家は私たちの財務報告の正確性および完全性に自信を失う可能性があり、私たちの普通株の市場価格は負の影響を受ける可能性があり、私たちは私たちの証券上場取引所、米国証券取引委員会、または他の規制機関の調査対象となる可能性がある。これは追加的な財政と管理資源を必要とするかもしれない。さらに、もし私たちが実質的な弱点を補うことができなければ、私たちの財務諸表は正確ではないかもしれません。私たちは資本市場に入る制限に直面する可能性があります。
もし私たちの財務諸表が再記述された場合、私たちの株主の将来の財務報告に対する信頼が影響を受ける可能性があり、これは逆に私たちの業務や株価に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちの財務報告書の内部統制が将来的に発見されたり、重大な欠陥が発生したりすれば、私たちの連結財務諸表には重大なミス報告が含まれている可能性があり、私たちは私たちの財務業績をさらに再説明することを要求されるかもしれない。また、将来の内部統制におけるいかなる重大な弱点の救済にも成功できなければ、あるいは正確かつタイムリーな財務諸表を作成できなければ、私たちの株価は悪影響を受ける可能性があり、適用される証券取引所の上場要求を守ることができない可能性がある。
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
私たちは“取引所法案”の定期報告書の要求事項を守らなければならない。我々の開示制御およびプログラムは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示された情報が蓄積されて管理層に伝達され、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、集計、報告されなければならない合理的な保証を提供するために設計されている。いかなる開示規制や手続きも、発想や運営がどのように整備されていても、絶対的な保証ではなく合理的な保証しか提供できず、規制制度の目標が達成されることを確保するしかないと信じている。これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある.
流動性に関連する実際の事件又は懸念、金融機関又は取引相手の違約又は不履行など、金融サービス業の不利な発展に影響を与えることを含む不利なグローバル経済状況は、我々の業務、財務状況、経営結果又は見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。
我々の業務、財務状況、経営結果、または見通しは、世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性がある。深刻または長期的な経済低迷、または新冠肺炎疫病に関連する危機を含むより多くの世界金融危機は、私たちの候補製品に対する需要が弱まることを含む様々なリスクを私たちの業務にもたらす可能性があります(承認された場合)、あるいは必要なときに受け入れ可能な条件でより多くの資本を調達することができません(もしあれば)。経済が疲弊したり下落したりすることは、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招く可能性もある。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済気候や金融市場の状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することはできません。
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さらに、流動性が限られている、契約違反、業績が悪い、または金融サービス業または金融サービス業の他の不利な発展に影響を与える実際の事件、または任意のこのような事件または他の同様のリスクに対する懸念または噂は、過去および未来に市場全体の流動性問題を引き起こす可能性がある。
私たちの銀行関係が必要または適切であることを評価しているにもかかわらず、私たちが現在および予想されている将来の業務運営に資金または資本化を提供するのに十分な資金源および他の信用手配を得た金額は、私たちと直接手配された金融機関または金融サービス業全体または経済全体に影響を与える深刻な損害を受ける可能性がある。他にも、これらの要因には、流動性の緊張または失敗、様々な金融、信用または流動資金協定または手配された義務を履行する能力、金融サービス業または金融市場の中断または不安定、または金融サービス業会社の将来性に対する懸念または否定的な予想が含まれる可能性がある。これらの要因は、我々と金融や業務関係にある金融機関や金融サービス業会社に関連する可能性があるが、金融市場や一般金融サービス業に関連する要因も含まれている可能性がある。
さらに、米国または国際金融システムに対する投資家の懸念は、より高い金利またはコスト、より厳しい財務および運営契約、または信用および流動性源を得るための体系的な制限を含む、あまり有利ではない商業融資条項を招く可能性があり、それによって、私たちは融資を受けにくく、さらには融資を受けることができない。
私たちの運営は、私たちがコントロールできない事件を含む業務中断の影響を受けやすく、これは私たちの運営や財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性があります。
私たちの業務は地震、電力不足、電気通信故障、水不足、洪水、ハリケーン、台風、火災、極端な天気条件、医療流行病、その他の自然或いは人為的災害或いは業務中断の影響を受ける可能性があり、私たちは主に自己保険です。私たちは私たちの候補製品を生産するために第三者メーカーに依存している。これらのサプライヤーの運営が人為的または自然災害または他の業務中断の影響を受ける場合、候補製品の臨床供給を得る能力が妨害される可能性がある。また、当社の本社はカリフォルニア州サンディエゴ県にあり、主要な地震断層と火区に近く、主要な地震断層と火区の近くに位置し、ある地理的地域で強固にされていることが私たちに与える最終的な影響は不明です。このような業務中断の発生は、私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。
上場企業として、私たちは巨大なコストが発生し、これは私たちの業務、財務状況、経営結果、将来性、私たちの普通株の価格に悪影響を及ぼすかもしれません。
わが上場企業に適用されるコーポレート·ガバナンス要件に関するコストを招くことになり、米国証券取引委員会がサバンズ-オックススリー法案、2010年ド·フランクウォール·ストリート改革および消費者保護法案(ドッド·フランク法案)、1934年に改正された証券取引法(取引法)に基づいて制定したルールや規定、ナスダックのルールを含む。これらの規則は私たちの会計、法律、保険、財務コンプライアンスとその他のコストを著しく増加させ、いくつかの活動をもっと時間をかけるかもしれない。テレス·フランク法案には、米国証券取引委員会がこれらの分野で“報酬発言権”や代理アクセスのような追加的な規制をとることを要求する重要な会社管理と役員報酬に関する条項がある。最近の立法は、新興成長型会社がより長い時間でその多くの要求を実施することを許可しており、私たちの初公募株(IPO)の定価から、最長5年に達する。私たちはこの法案を利用するつもりだが、私たちが予算や計画よりも早くこのような要求を実行することを要求されないという保証はなく、予期しない費用を発生させる。株主急進主義、現在の政治環境、および現在の高度な政府介入と規制改革は、大量の新しい法規と開示義務を招く可能性があり、これは追加のコンプライアンスコストを招き、現在予見できない方法で業務を運営する方法に影響を与える可能性がある。
私たちが2023年第2四半期の最終営業日に、非関連株主が持っている私たちの株の総時価は7億ドルを超えた。そこで，2023年12月31日から取引法規則12 b−2で定義されている大型加速申請者とみなされ，JOBS法案で定義されている新興成長型会社ではなくなる。取引法は、当社の業務及び財務状況に関する年次、四半期及び現在の報告書を所定の期間内に提出し、当社の年次株主総会に関する委託書を用意することを要求している。サバンズ-オキシリー法案は私たちに財務報告書に対する効果的な開示統制と手続きと内部統制を維持することを要求する。2023年12月31日に新興成長型企業の地位を失った後、サバンズ·オキシリー法案第404(B)節の監査人認証要求を免除しなくなり、独立公認会計士事務所は財務報告内部統制の有効性を評価し、報告する。ナスダックは私たちに様々な会社の管理要求を遵守することを要求した。私たちの財務報告書開示統制と手続きおよび内部統制の有効性を維持し、改善し、遵守する
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取引所法案とナスダックの要求は、大量の資源と管理監督を必要とするだろう。これは経営陣の関心を他の業務から移し、コンプライアンスに関連した巨額のコストを招く可能性があり、これは私たちと私たちの普通株価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
一般に、上場企業が報告やコーポレート·ガバナンスに用いる費用は増加している。私たちはこれらの法律と法規が私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にすることを予想しているが、私たちは現在これらのコストを確定的に見積もることができない。これらの法令はまた、取締役や上級者責任保険を含むいくつかのタイプの保険をより難しくまたはより高価にする可能性があり、低減された保険限度額および保険範囲を受け入れさせられるか、または同じまたは同様の保険を得るためにより高いコストを発生させる可能性がある。このような法律と法規はまた、私たちが私たちの取締役会やその委員会に勤めているか、または私たちの執行担当者を引き付けることを難しくしているかもしれない。株主や第三者の宣伝努力は、ガバナンスや報告要求のより多くの変化を促す可能性もある。私たちは私たちが発生する可能性のある費用金額やこのような費用の時間を予測したり推定することができない。また、上場企業としての義務を履行できない場合には、普通株退市、罰金、制裁、その他の規制行動の影響を受け、民事訴訟に直面する可能性もあります。そのため、上場企業になることによるコスト増加は、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは証券訴訟の影響を受けるかもしれませんが、これは高価で、経営陣の注意をそらすかもしれません。
ある会社の証券市場価格が一定期間の変動を経験した後、同社に対して証券集団訴訟を起こすことが多い。私たちの株価の潜在的な変動性のため、私たちは未来に証券訴訟の目標になるかもしれない。私たちに対する証券訴訟は巨額のコストを招き、私たちの経営陣の関心と資源を私たちの業務から移す可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
第二項株式証券の未登録販売及び募集資金の使用。
(A)非登録証券の売却
ない。
(B)普通株式公開発行で得られた金の使用
2021年10月25日、我々は普通株の初公開を完了し、1株16.00ドルで合計10，893，554株の普通株を発行した(引受業者の超過配給選択権に応じて、1，420，898株を含む)。1220万ドルの引受割引と手数料、330万ドルの他の発売費用を差し引くと、同社が得た純収益は約1兆588億ドルだった。今回の発行に関連するいかなる費用も、取締役、上級管理者、10%以上の任意の種類の持分証券を所有する者、またはその連絡先に支払われていない。ジェフリー、Evercore ISI、パイパー·サンダーラーが今回発行した共同簿記管理人を務めている。私たちの普通株は2021年10月21日にナスダック世界ベスト市場で取引を開始した。株式の発売·売却は証券法によりS-1表の登録声明(登録番号：333-259891)に登録され、この登録声明は2021年10月20日に発効すると発表された。我々が初めて公募して得られた金の計画用途は大きな変化はなかったが、S-1表の登録声明で述べたように。
第3項高級証券違約
ない。
第4項鉱山安全情報開示
適用されません。
第5項その他資料
ない。
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プロジェクト6.展示品。
展示品 番号をつける |
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説明する |
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3.1 |
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2023年6月9日に改訂された登録者登録証明書(登録者を参照して2023年8月10日の10-Q表四半期報告書の添付ファイル3.1に編入)。 |
3.2 |
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改訂及び再予約登録者附例(登録者が2022年12月12日に提出した表格8−Kの現行報告の添付ファイル3.1参照)。 |
10.1 |
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当社とNeurocrine Biosciencesとの間で2023年7月21日に締結された転貸協定(登録者日付が2023年7月26日である8−K表現報告書の添付ファイル10.1を引用して合併した)。 |
31.1* |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
31.2* |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
32.1** |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
32.2** |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
101.書院 |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
101.カール |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
101.def |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
101.介護会 |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
101.Pre |
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インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
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*アーカイブをお送りします。
**本10-Q表の四半期報告書に添付されている添付ファイル32.1に添付されている証明は、米国証券取引委員会に提出されたものとみなされず、参照によって登録者が1933年の証券法(改訂本)または1934年の“証券取引法”(改訂本)に基づいて提出された任意の文書に組み込まれてはならない。このような文書に含まれる任意の一般的な登録言語にかかわらず、本10-Q表の四半期報告日の前または後に行われてはならない。
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サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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ベンティックス生物科学社は |
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日付：2023年11月9日 |
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差出人： |
寄稿S/マーティン·オスター |
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マーティン·オスター医学博士 |
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首席財務官 |
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(首席財務官、正式に代表登録者が署名することを許可された) |
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