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最大メンバー数2023-01-012023-09-3000018670962022-01-012022-12-310001867096米国会計基準:従業員ストックオプションメンバー2023-09-300001867096米国会計基準:従業員ストックオプションメンバー2023-01-012023-09-300001867096SRT: 最低メンバー数米国会計基準:RSU 加盟国の制限付株式単位2023-01-012023-09-300001867096SRT: 最大メンバー数米国会計基準:RSU 加盟国の制限付株式単位2023-01-012023-09-300001867096米国会計基準:RSU 加盟国の制限付株式単位2022-12-310001867096米国会計基準:RSU 加盟国の制限付株式単位2023-01-012023-09-300001867096米国会計基準:RSU 加盟国の制限付株式単位2023-09-300001867096米国会計基準:研究開発費メンバー2023-07-012023-09-300001867096米国会計基準:研究開発費メンバー2022-07-012022-09-300001867096米国会計基準:研究開発費メンバー2023-01-012023-09-300001867096米国会計基準:研究開発費メンバー2022-01-012022-09-300001867096米国会計基準:一般管理費の売上メンバー2023-07-012023-09-300001867096米国会計基準:一般管理費の売上メンバー2022-07-012022-09-300001867096米国会計基準:一般管理費の売上メンバー2023-01-012023-09-300001867096米国会計基準:一般管理費の売上メンバー2022-01-012022-09-300001867096米国会計基準:信用状メンバー2023-09-300001867096米国会計基準:信用状メンバーUS-GAAP: 担保質権付メンバー2023-09-300001867096米国会計基準:転換社債券メンバー2023-01-012023-09-300001867096米国会計基準:転換社債券メンバー2022-01-012022-09-300001867096米国会計基準:ストックオプションメンバー2023-01-012023-09-300001867096米国会計基準:ストックオプションメンバー2022-01-012022-09-300001867096米国会計基準:RSU 加盟国の制限付株式単位2023-01-012023-09-300001867096米国会計基準:RSU 加盟国の制限付株式単位2022-01-012022-09-300001867096米国会計基準:ワラントメンバー2023-01-012023-09-300001867096米国会計基準:ワラントメンバー2022-01-012022-09-30

目次

米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

フォーム 10-Q

(マークワン)

☒			1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書
四半期終了時 2023年9月30日
または
☐			1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書
_______から_______への移行期間について
コミッションファイル番号: 001-40880

ゼリスバイオファーマホールディングス株式会社

(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

デラウェア州

87-1082097

(州またはその他の管轄区域) 法人または組織）

(IRS雇用者識別番号)

1375ウェストフルトンストリート, スイート 1300 シカゴ, イリノイ州

60607

(主要執行機関の住所)

(郵便番号)

(844) 445-5704

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

該当なし

（前回の報告以降に変更された場合、以前の名前、以前の住所、および以前の会計年度）

同法第12条 (b) に従って登録された証券：

各クラスのタイトル

トレーディングシンボル

登録された各取引所の名前

普通株式、1株あたり額面0.0001ドル

XERS

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が (1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) 条により提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ¨

登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルの提出を要求されたほど短い期間）に、規則S-Tの規則405（この章の§232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。 はい☒ いいえ ¨

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。

ラージ・アクセラレーテッド・ファイラー ¨

アクセラレーテッド・ファイラー

¨

非加速ファイラー ☒

小規模な報告会社

☒

新興成長企業

☒

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。 ☐

登録者がシェル会社（取引法の規則12b-2で定義されている）かどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ ☒

2023年10月31日の時点で、 138,124,595普通株式の株式、額面価格は1株あたり0.0001ドルでした。

1

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目次

当社の事業に関連する重大なリスクの概要

私たちの事業は、あなたが私たちの事業を評価する際に知っておくべき多くのリスクと不確実性にさらされています。これらのリスクには、以下が含まれますが、これらに限定されません。

									企業として、私たちは限られた経営履歴と医薬品の商品化の経験も限られており、創業以来大きな損失を被っています。今後数年間は損失を被り続け、将来的には収益や収益性を達成または維持できない可能性があります。
									私たちは決して利益を上げることができず、追加の資金がないと事業を継続できないかもしれません。
									事業を維持するために追加の資本が必要になる場合があり、この資本が株主に希薄化し、当社にとって有利な条件で利用できなくなったり、まったく利用できなくなったりして、製品開発プログラムや商品化の取り組みを遅延、削減、または廃止せざるを得なくなる可能性があります。
									私たちのビジネスは、私たちの製品と製品候補の商業的成功に完全に依存しています。たとえ承認されたとしても、私たちの製品候補は市場で受け入れられず、私たちのビジネスは重大な打撃を受ける可能性があります。
									私たちは競争の激しいビジネス環境で事業を展開しており、それが収益に悪影響を及ぼす可能性があります。既存または潜在的な競合他社とうまく競争できない場合、売上と経営成績に悪影響が及び、承認されたとしても、製品や製品候補をうまく商品化できない可能性があります。
									十分なマーケティング、販売、流通能力を確立できない、維持できない、または当社が受け入れられる条件で製品のマーケティング、販売、流通に関する契約を第三者と締結できない場合、製品の収益を生み出すことができず、事業、経営成績、および財政状態に重大な悪影響が及ぶ可能性があります。
									単一ソースのサプライヤーを含むサードパーティのサプライヤーに依存していて、可能なサプライヤーの数が限られており、Gvoke、Keveyis、Recorlevまたは当社の製品候補の代替ソースの開発リードタイムが長いと、製品候補を開発したり、Gvoke、Keveyis、Recorlevまたは承認された製品候補を引き続き商品化したりする能力が損なわれる可能性があります。
									第三者支払者による償還の決定や、医療業界内および競合他社間の統合は、価格設定と市場での受け入れに悪影響を及ぼす可能性があります。当社の製品に対する十分な償還がなければ、その製品が広く使用される可能性は低くなり、価格圧力により、現在の事業戦略をサポートするために必要な価格で製品を販売する能力が影響を受ける可能性があります。
									臨床的失敗は臨床開発のどの段階でも発生する可能性があり、私たちの臨床試験の結果は、私たちの製品候補に対して私たちが提案した適応症を裏付けないかもしれません。私たちの臨床試験で食品医薬品局（「FDA」）または他の規制当局が満足できる有効性と安全性を実証できない場合、そのような製品候補の開発に追加費用が発生したり、完了が遅れたり、最終的には完了できなくなったりする可能性があります。
									Gvoke、Keveyis、Recorlevおよび当社の製品候補には、市販の承認を遅らせたり妨げたりする望ましくない副作用がある可能性があります。また、承認を受けた場合は、安全上の警告を含めたり、市場からの撤退を要求したり、その他の方法で販売を制限したりする可能性があります。
									追加の製品候補の特定、開発、マーケティングに成功しなかったり、追加の製品候補を獲得できなかったり、コラボレーションやその他の商業契約を締結できなかったりすると、当社の成長能力が損なわれる可能性があります。
									私たちの成功は、私たちの知的財産と独自の製剤科学を保護する能力、そして協力者が知的財産と独自の製剤科学を保護する能力にかかっています。
									当社の株価はこれまでも、そしてこれからも変動する可能性が高く、投資の一部または全部を失う可能性があります。
									当社のデータ収集および処理活動には、個人情報の使用、処理、および特定の法域では国境を越えた移転を規定する制限的な規制が適用されます。

上記の要約されたリスク要因は、以下の「リスク要因」というタイトルのセクションにあるリスク要因の全文と、フォーム10-Qのこの四半期報告書に記載されているその他の情報（要約連結財務諸表と関連注記を含む）、および当社が米国証券取引委員会に提出するその他の文書に記載されています。私たちが直面しているリスクは、上記で要約した、または以下に詳しく説明されているリスクだけではありません。当社が正確に把握していない、または現在重要ではないと判断している追加のリスクや不確実性も、当社の事業、財政状態、経営成績、および将来の成長見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

2

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目次

ゼリスバイオファーマホールディングス株式会社

Form 10-Qの四半期報告書の索引

									ページ
第I部財務情報
			アイテム 1.財務諸表
						2023年9月30日および2022年12月31日現在の要約連結貸借対照表			4
						2023年9月30日および2022年9月30日に終了した3か月および9か月間の要約連結営業報告書および包括損失			5
						2023年9月30日および2022年9月30日に終了した3か月および9か月間の要約連結株主資本計算書			6
						2023年9月30日および2022年9月30日に終了した9か月間の要約連結キャッシュフロー計算書			7
						要約連結財務諸表の注記			9
			アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析						24
			アイテム 3.市場リスクに関する定量的・質的開示						32
			アイテム 4.統制と手続き						34
第二部。その他の情報
			アイテム 1.法的手続き						34
			アイテム 1A.リスク要因						35
			アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用						69
			アイテム 3.シニア証券のデフォルト						70
			アイテム 4.鉱山の安全に関する開示						70
			アイテム 5.その他の情報						70
			アイテム 6.展示品						70
			署名						72

便宜上、フォーム10-Qのこの四半期報告書（以下「四半期報告書」）の商標と商号は® と™ 記号なしで表記されていますが、そのような言及がないからといって、それぞれの所有者が適用法の下で最大限の範囲でその権利を主張しないことを示すものとして解釈されるべきではありません。この四半期報告書に記載されている商標、商号、サービスマークは、それぞれの所有者の財産です。

3

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目次

第I部。財務情報

アイテム 1.財務諸表

ゼリスバイオファーマホールディングス株式会社

要約連結貸借対照表

（千単位、シェアと額面を除く）

			2023年9月30日						2022年12月31日
資産			(未監査)
流動資産：
現金および現金同等物			$	46,143					$	121,966
短期投資			19,832						—
売掛金、純額			45,966						30,830
インベントリ			38,143						24,735
前払費用およびその他の流動資産			7,967						9,287
流動資産合計			158,051						186,818
資産および設備、純額			6,185						5,516
オペレーティングリースの使用権資産			23,407						3,992
グッドウィル			22,859						22,859
無形資産、純額			112,475						120,607
その他の資産			4,807						4,730
総資産			$	327,784					$	344,522
負債と株主資本
流動負債:
買掛金			$	12,078					$	4,606
現在のオペレーティングリース負債			2,366						1,580
その他の未払負債			19,073						36,786
未払取引割引とリベート			21,554						16,818
未払返品準備金			13,328						11,173
条件価値権の現在の部分			17,517						—
その他の流動負債			1,123						2,658
流動負債合計			87,039						73,621
長期債務、未償却債務発行費用を差し引いたもの			190,423						187,075
非流動オペレーティングリース負債			35,154						9,402
非現在の偶発的価値権			5,099						25,688
繰延税金負債			2,504						3,518
その他の負債			3,700						31
負債総額			323,919						299,335
コミットメントと不測の事態（注15）
株主資本:
優先株—額面価格 $0.0001, 25,000,000株式と 25,000,000承認された株式と いいえそれぞれ2023年9月30日と2022年12月31日の時点で発行された株式と発行された株式			—						—
普通株—額面価格 $0.0001, 350,000,000株式と 350,000,000それぞれ2023年9月30日と2022年12月31日の時点で承認された株式。 138,067,806そして 136,273,090それぞれ2023年9月30日と2022年12月31日の時点で発行された株式と発行された株式			14						14
追加払込資本金			607,536						599,966
累積赤字			(603,635)						(554,770)
その他の包括損失の累計			(50)						(23)
株主資本の総額			3,865						45,187
負債総額と株主資本			$	327,784					$	344,522

要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

4

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目次

ゼリスバイオファーマホールディングス株式会社

要約連結営業報告書および包括損失計算書

（千単位、株式と1株あたりのデータを除く、未監査）

			9月30日に終了した3か月間												9月30日に終了した9か月間
			2023						2022						2023						2022
製品収益、純額			$	41,697					$	29,554					$	110,855					$	76,724
ロイヤリティ、契約、その他の収入			6,623						171						8,669						380
総収入			48,320						29,725						119,524						77,104
費用と経費:
売上原価			8,201						5,260						21,075						16,343
研究開発			5,034						6,043						15,959						16,011
販売、一般、管理			37,287						34,491						108,527						103,388
無形資産の償却			2,711						2,711						8,132						8,132
総費用と経費			53,233						48,505						153,693						143,874
事業による損失			(4,913)						(18,780)						(34,169)						(66,770)
その他の収入 (費用):
利息とその他の収入			1,121						472						3,644						735
債務消滅損失、純額			(2,837)						—						(2,837)						(1,223)
支払利息			(6,847)						(3,989)						(19,591)						(9,735)
ワラントの公正価値の変化			17						9						3						1,746
偶発的価値権の公正価値の変化			932						118						3,072						(7,569)
その他の費用の合計			(7,614)						(3,390)						(15,709)						(16,046)
所得税の恩恵を受ける前の純損失			(12,527)						(22,170)						(49,878)						(82,816)
所得税のメリット			338						339						1,013						1,086
純損失			$	(12,189)					$	(21,831)					$	(48,865)					$	(81,730)
その他の包括損失（税引後）
投資の含み損益（損失）			28						16						(27)						(5)
外貨換算調整			—						(1)						—						(1)
包括的損失			$	(12,161)					$	(21,816)					$	(48,892)					$	(81,736)
普通株式1株あたりの純損失-基本および希薄化後			$	(0.09)					$	(0.16)					$	(0.36)					$	(0.60)
加重平均発行済普通株式-基本および希薄化後			138,059,781						135,951,761						137,523,202						135,508,203

要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

5

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目次

ゼリスバイオファーマホールディングス株式会社

要約連結株主資本計算書

(千単位、株式データを除く、未監査)

						普通株式												追加支払い済み 資本						その他の包括損失の累計						累積赤字						合計 株主の エクイティ
						株式						金額
残高、2021年12月31日						124,873,316						$	13					$	555,359					$	(31)					$	(460,110)					$	95,231
純損失						—						—						—						—						(33,714)						(33,714)
休戦協定の株式公開に関連する普通株式の発行						10,238,908						1						29,999						—						—						30,000
ローン契約に関するワラントの発行						—						—						2,080						—						—						2,080
ストックオプションの行使						11,228						—						8						—						—						8
制限付株式ユニットの権利確定（控除後） 197,257株式（税のために源泉徴収されました）						404,743						—						(416)						—						—						(416)
株式報酬制度						—						—						3,301						—						—						3,301
その他の包括損失						—						—						—						(35)						—						(35)
バランス、2022年3月31日						135,528,195						$	14					$	590,331					$	(66)					$	(493,824)					$	96,455
純損失						—						—						—						—						(26,185)						(26,185)
ストックオプションの行使						2,561						—						(3)						—												(3)
制限付株式ユニットの権利確定（控除後） 1,317株式（税のために源泉徴収されました）						—						—						—						—						—						—
株式報酬制度						—						—						3,152						—						—						3,152
従業員株式購入プランによる普通株式の発行						389,987						—						510						—						—						510
その他の包括損失						—						—						—						14						—						14
バランス、2022年6月30日						135,920,743						$	14					$	593,990					$	(52)					$	(520,009)					$	73,943
純損失						—						—						—						—						(21,831)						(21,831)
制限付株式ユニットの権利確定（控除後） 19,007株式（税のために源泉徴収されました）						40,809						—						(28)						—						—						(28)
株式報酬制度						—						—						2,941						—						—						2,941
その他の包括損失						—						—						—						15						—						15
バランス、2022年9月30日						135,961,552						$	14					$	596,903					$	(37)					$	(541,840)					$	55,040

						普通株式												追加支払い済み 資本						その他の包括損失の累計						累積赤字						合計 株主の エクイティ
						株式						金額
残高、2022年12月31日						136,273,090						$	14					$	599,966					$	(23)					$	(554,770)					$	45,187
純損失						—						—						—						—						(16,834)						(16,834)
制限付株式ユニットの権利確定（控除後） 743,677株式（税のために源泉徴収されました）						1,018,187						—						(863)						—						—						(863)
株式報酬制度						—						—						2,564						—						—						2,564
その他の包括損失						—						—						—						(6)						—						(6)
バランス、2023年3月31日						137,291,277						$	14					$	601,667					$	(29)					$	(571,604)					$	30,048
純損失						—						—						—						—						(19,842)						(19,842)
ストックオプションの行使						14,036						—						32						—						—						32
制限付株式ユニットの権利確定（控除後） 13,525株式（税のために源泉徴収されました）						129,033						—						(25)						—						—						(25)
株式報酬制度						—						—						2,928						—						—						2,928
従業員株式購入プランによる普通株式の発行						577,784						—						549						—						—						549
その他の包括損失						—						—						—						(49)						—						(49)
バランス、2023年6月30日						138,012,130						$	14					$	605,151					$	(78)					$	(591,446)					$	13,641
純損失						—						—						—						—						(12,189)						(12,189)
制限付株式ユニットの権利確定（控除後） 28,000株式（税のために源泉徴収されました）						55,676						—						(72)						—						—						(72)
株式報酬制度						—						—						2,457						—						—						2,457
その他の包括損失						—						—						—						28						—						28
バランス、2023年9月30日						138,067,806						$	14					$	607,536					$	(50)					$	(603,635)					$	3,865

要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

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ゼリスバイオファーマホールディングス株式会社

要約連結キャッシュフロー計算書

(単位:千単位、未監査)

									9月30日に終了した9か月間
															2023						2022
営業活動によるキャッシュフロー:
純損失															$	(48,865)					$	(81,730)
純損失を営業活動に使用された純現金と調整するための調整：
減価償却															1,141						1,033
無形資産の償却															8,132						8,132
投資の保険料/割引の償却															(1,117)						148
債務割引と債務発行費用の償却															1,678						1,111
営業使用権資産の償却															628						—
株式報酬															7,949						9,394
債務の消滅による損失															2,837						1,223
資産および設備の処分による損失															321						236
ワラントの公正価値の変化															(3)						(1,746)
偶発的価値権の公正価値の変化															(3,072)						7,569
営業資産および負債の変動：
売掛金取引															(15,136)						(10,062)
前払費用とその他の流動資産															1,170						(2,758)
インベントリ															(13,403)						(1,960)
買掛金															7,312						(5,008)
その他の未払負債															(12,005)						(12,135)
未払取引割引とリベート															4,736						4,280
未払返品準備金															2,155						3,277
供給契約負債															(6,720)						(5,280)
オペレーティングリース負債															6,645						—
その他															1,123						(2,496)
営業活動に使用された純現金															(54,494)						(86,772)
投資活動によるキャッシュフロー:
資本支出															(2,131)						(392)
投資の購入															(43,741)						—
投資の売上と満期															25,000						25,685
投資活動によって提供された純現金（使用済み）															(20,872)						25,293
財務活動によるキャッシュフロー:
株式公開による収入															—						30,000
債務の発行による収入															—						97,295
借金の返済															—						(43,496)
債務発行費用の支払い															—						(4,816)
債務の消滅による損失の支払い															—						(737)
従業員株式購入計画株式の発行による収入															549						510
株式報奨の行使による収入															32						8
税金のために源泉徴収された普通株式の買戻し															(960)						(447)
財務活動によって提供された（使用された）純現金															(379)						78,317
現金、現金同等物および制限付現金の増加															(75,745)						16,838
現金、現金同等物および制限付現金、年初め															126,314						67,271
現金、現金同等物および制限付現金、年末年始															$	50,569					$	84,109

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ゼリスバイオファーマホールディングス株式会社

要約連結キャッシュフロー計算書

(単位:千単位、未監査)

									9月30日に終了した9か月間
															2023						2022
キャッシュフロー情報の補足スケジュール：
利息として支払われた現金															$	22,065					$	7,689
非現金活動の補足スケジュール：
ローン契約に関するワラントの発行															$	—					$	2,080
ASU 2016-02の採用のための初回オペレーティングリース使用権資産															$	—					$	(6,277)
ASU 2016-02の採用による当初の流動および非流動オペレーティングリース負債															$	—					$	14,013
未払債務発行費用															$	1,007					$	—
債務の消滅および再発行として会計処理された債務およびワラント保有者との和解契約：
転換社債の消滅															$	(31,975)					$	—
転換社債の発行															$	33,574					$	—

次の表は、要約連結貸借対照表で報告された現金、現金同等物、および制限付現金を、要約連結キャッシュフロー計算書に示されている金額と同じ金額（千単位）と一致するように調整したものです。

									9月30日現在、
															2023						2022
営業活動によるキャッシュフロー:
現金および現金同等物															$	46,143					$	84,109
その他の資産に含まれる制限付現金 (1)															4,426						—
要約連結キャッシュフロー計算書に表示されている現金、現金同等物および制限付現金の合計															$	50,569					$	84,109

(1) これらの制限付き現金アイテムは、主に会社がリースを確保するための信用状の形での保証金です。

要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

8

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ゼリスバイオファーマホールディングス株式会社

要約連結財務諸表の注記

(未監査)

ノート 1. 組織とビジネスの性質

ビジネスの性質

Xeris Biopharma Holdings, Inc.（「Xeris Biopharma」または「当社」）は、さまざまな治療法にわたって臨床的に意味のある製品を開発して商品化することにより、患者の生活を改善することに尽力している成長志向のバイオ医薬品企業です。同社は現在 三市販の製品：重症低血糖症の治療にすぐに使用できる液体安定性グルカゴンであるGvoke、高カリウム血性、低カリウム血性、および原発性周期性麻痺（「PPP」）の関連変異体を治療するために米国で最初に承認された治療法であるKeveyis、および内因性高皮症の治療のためのコルチゾール合成阻害剤であるRecorlevですクッシング症候群の成人患者のチゾール血症は、2021年12月に食品医薬品局（「FDA」）によって承認されました。同社には、独自の製剤科学であるXeriSolとXeriJectを使用して、新製品を開発するための開発プログラムのパイプラインもあります。

本書で使用される「当社」または「Xeris」とは、2021年10月5日にストロングブリッジ・バイオファーマ社（「ストロングブリッジ」）が買収される前の期間を指す場合はXeris Pharmaceuticals社（「Xeris Pharma」）を指し、2021年10月5日以降の期間を指す場合はXeris Biopharmaを指します。

このドキュメント全体で、特に明記されていない限り、Gvokeへの言及には、Gvoke PFS、Gvoke HypOpen、Gvoke Kit、Ogluo（グルカゴン）が含まれます。

流動性と資本資源

当社は創業以来営業損失を被り、累積赤字は米ドルです603.62023年9月30日現在、百万です。当社は、これらの要約連結財務諸表の発行日以降、少なくとも今後12か月間は純損失を計上し続けると予想しています。当社の現在の事業計画、つまり2023年9月30日現在の既存の運転資本に基づいて、当社は、これらの要約連結財務諸表の発行日から少なくとも今後12か月間、事業および資本支出要件を維持するのに十分な現金資源があると考えています。

必要に応じて、会社は収益とともにエクイティファイナンスまたはデットファイナンスを通じて事業資金を調達することを選択できます。そのような資金が許容できる条件で会社が利用できるという保証はありません、あるいは会社がGvoke、Keveyis、Recorlevのマーケティングと販売を成功させることができるという保証はありません。ロシアとウクライナ、イスラエルとハマスの間で進行中の軍事紛争、金利の上昇、インフレ圧力、貸出基準の引き締め、米国政府の閉鎖、実際または潜在的な銀行破綻によるマクロ経済または金融サービス業界のさらなる悪化、またはその他の要因による地政学的な不安定性に起因する市場のボラティリティも、会社が必要に応じて資本にアクセスする能力に悪影響を与える可能性があります。株式の発行は、株主の希薄化につながる可能性があります。会社が追加の負債の発行を通じて追加の資金を調達する場合、その負債には、会社の普通株主よりも優先される権利、優遇、特権がある場合があります。その負債の条件は、会社の運営に重大な制限を課す可能性があります。必要なときに資金を調達できないと、会社の財政状態と事業戦略の遂行能力に悪影響を及ぼす可能性があります。必要に応じて追加の資金が確保されない場合、会社はそのような資金を受け取るまで事業を延期または縮小する必要があり、これは事業見通しと経営成績に重大な悪影響を及ぼします。

ノート 2. 重要な会計方針と見積もりの提示の基礎と要約

プレゼンテーションの基礎

要約連結財務諸表は未監査であり、中間財務情報に関するものを含め、米国で一般に認められている会計原則（「GAAP」）、および米国証券取引委員会（「SEC」）が発行したフォーム10-Qの四半期報告書および規則S-Xの第10条の指示に従って作成されています。

経営陣の見解では、添付の要約連結財務諸表には、会社の財政状態、経営成績、および提示された期間のキャッシュフローを公正に表示するために必要と考えられる、通常の定期的な調整のみで構成されるすべての調整が反映されています。そのような期間の経営成績は、必ずしも将来の期間に期待される結果を示すものではありません。添付の財務諸表は、2023年3月8日にSECに提出されたフォーム10-Kの会社の年次報告書に含まれる2022年12月31日に終了した年度の監査済み財務諸表およびその関連注記と併せて読む必要があります。

GAAPに従って作成された年次財務諸表に通常含まれているが、中間報告には必要ない特定の情報や開示が、要約または省略されています。

これらの注記における該当するガイダンスへの言及は、財務会計基準審議会（「FASB」）が発行した会計基準体系（「ASC」）および会計基準更新（「ASU」）にあるGAAPを指すものです。

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ゼリスバイオファーマホールディングス株式会社

要約連結財務諸表の注記

(未監査)

連結の基礎

これらの要約連結財務諸表には、ゼリスバイオファーマホールディングス社と子会社の財務諸表が含まれています。会社間取引はすべて廃止されました。

見積もりの使用

GAAPに準拠した財務諸表を作成するには、経営陣は、財務諸表および付随する注記に含まれる資産、負債、収益、費用の報告額に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。実際の結果は、これらの見積もりと異なる場合があります。

収益認識

当社はASC 606のガイダンスを適用しています。 収益認識、標準の範囲内の顧客とのすべての契約に。

当社は、主に卸売業者または専門薬局に製品を販売し、その後、小売薬局または患者に再販します。当社は、支払者、団体購買組織、および医療提供者と、会社の製品に関連して、政府が義務付けた、または私的に交渉したリベート、チャージバック、および割引を提供する取り決めを締結します。同社は現在、Gvoke、Keveyis、Recorlevを米国でのみ販売しています。

収益は、会社の顧客（卸売業者や専門薬局など）が約束された商品またはサービスの管理権を獲得したとき、つまり顧客との契約条件に基づく会社の義務が、会社がそれらの商品またはサービスと引き換えに受け取ると予想される対価に基づいて履行されたときに計上されます。

収益は、患者自己負担支援プログラムの推定許容額、即時支払い割引、支払者リベート、チャージバック、サービス料、および製品の返品を含む正味製品販売価格で記録されます。これらはすべて、医薬品卸売業者または専門薬局への販売時に記録されます。当社は、これらの手当の一部を決定する際に重要な判断と見積もりを適用します。実際の結果が見積もりと異なる場合は、実際の結果または見積もりの更新が明らかになった期間に、これらの余裕を調整します。

このような収益は、製品収益、要約連結営業諸表の純額、および包括損失として報告されます。

さらに、当社は、Xeris独自の製剤技術プラットフォームを使用するための研究協力から収益を得て、ブランド製品からロイヤルティを得ています。そのような収益は、合理的に見積もることができ、回収可能性が合理的に保証されている場合に、契約条件に従って得たものとして認識されます。この収益は、ロイヤリティ、契約、その他の収益として、要約された連結損益計算書および包括損失で報告されます。

信用リスクの集中

2023年9月30日に終了した3か月と9か月で、4人の顧客が会計処理されました 98% と 97会社の総生産収益の％、それぞれ。2022年9月30日に終了した3か月と9か月間、同じ4人の顧客が入りました 97% と 96会社の総生産収益の％、それぞれ。2023年9月30日と2022年12月31日の時点で、同じ4人の顧客が会計処理されました 86% と 99売掛金の割合、それぞれ、純額。

新しい会計上の宣言

会計基準の採用

2016 年 6 月、FASB は ASU 2016-13 を発行しました。 金融商品-信用損失（トピック326）：金融商品の信用損失の測定。この基準では、企業は、短期売掛金から長期融資までの金融資産の生涯にわたる予想信用損失を見積もり、以前に使用されていた発生損失モデルではなく予想損失モデルを使用して信用損失を報告することを義務付けており、信用リスクに関連する追加の開示を確立しています。含み損のある売却可能な債務証券の場合、基準では、投資の償却費用を削減するのではなく、引当金を計上することが義務付けられています。この基準は、売却可能な債務証券について認識される信用損失の額を、帳簿価額が公正価値を超える金額に制限し、公正価値が上昇した場合は、以前に認識されていた信用損失を取り消すことを要求しています。この基準は、2020年12月15日以降に開始する会計年度と、2021年12月15日以降に開始する会計年度内の中間期間に会社に有効でした。その後、ASCトピック326の発効日は、SECの定義では小規模な報告会社になる資格があるSEC申告者、民間企業、非営利団体については、2022年12月15日以降に始まる会計年度まで延期されました。当社は2023年1月1日からこの基準を採用しましたが、財務諸表に重大な影響はありませんでした。

保留中の会計基準

2020年8月、FASBはASU 2020-06を発行しました。 負債—転換およびその他のオプションを伴う債務（サブトピック470-20）およびデリバティブとヘッジ—企業自己株式の契約（サブトピック815-40）：転換可能商品および企業の自己株式における契約の会計処理。この基準では、コンバーチブル商品の会計処理を簡素化するために、特定の会計モデルが廃止されています。

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ゼリスバイオファーマホールディングス株式会社

要約連結財務諸表の注記

(未監査)

転換社債の条件と特徴に関する開示要件を拡張し、企業の自己資本で決済される契約のデリバティブ範囲例外のガイダンスを修正します。この基準は、企業がif-converted法を使用し、潜在的な株式決済の影響を希薄化後のEPSの計算と開示に含めることを要求することで、1株当たり利益（「EPS」）の計算の一貫性を高めています。この基準は、2023年12月15日以降に始まる会計年度に会社に有効です。早期採用は許可されていますが、2020年12月15日以降に開始する期間より早くすることはできません。当社は現在、この新しい基準の採用が財務諸表と開示に与える影響を評価しています。

2020年3月、FASBはASU 2020-04を発行しました。 基準金利改革（トピック848）：参照金利改革が財務報告に及ぼす影響の促進。この基準は、一定の基準が満たされる場合に、ロンドンの銀行間取引金利（「LIBOR」）または参照金利の改革により廃止される予定のその他の参照レートを参照する契約やその他の取引に、GAAPを適用するためのオプション手段を提供します。この基準は、2020年3月12日から2022年12月31日までのすべての事業体に有効です。2022年12月21日、FASBはASU 2022-06「基準金利改革（トピック848）：トピック848の廃止日の延期」を発行しました。これにより、企業がASU 2020-04に基づく基準金利改革救済ガイダンスを利用できる期間が2022年12月31日から2024年12月31日まで延長されます。当社は現在、この基準の採用が財務諸表と開示に与える影響を評価しています。

ノート 3. 収益の細分化

D製品別の集計収益は次のとおりです。

						9月30日に終了した3か月間												9月30日に終了した9か月間
						2023						2022						2023						2022
製品の収入（千単位）：
ゴーク						$	17,735					$	13,663					$	48,406					$	37,595
ケベイス						15,865						13,371						42,708						35,506
レコレフ						8,097						2,520						19,741						3,623
製品収益、純額						41,697						29,554						110,855						76,724
ロイヤリティ、契約、その他の収入						6,623						171						8,669						380
総収入						$	48,320					$	29,725					$	119,524					$	77,104

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ゼリスバイオファーマホールディングス株式会社

要約連結財務諸表の注記

(未監査)

ノート 4. 短期投資

当社は、負債証券への投資を売却可能として分類しています。負債証券は、格付けの高い証券である流動投資で構成されており、2023年9月30日現在、残りの満期が1年未満の米国政府証券で構成されています。2023年9月30日現在の債務証券の平均残存満期は 0.2何年も。負債証券は公正価値で報告され、未実現損益は要約連結貸借対照表のその他の包括利益（損失）の累積に記録されます。短期投資の費用は、保険料の償却または満期までの割引の増加に合わせて調整され、そのような償却または増額、および利息収入は、要約連結損益計算書および包括損失の利息およびその他の収益に含まれます。使用されている公正価値の測定と評価方法に関する情報については、「注記12-公正価値の測定」を参照してください。

あった いいえ2022年12月31日現在の短期投資。 次の表は、2023年9月30日現在の主要な証券タイプ別の当社の短期投資（千単位）を示しています。

						2023年9月30日
						償却済み 費用						未実現総額 利益						未実現損失総額						合計 公正価値
投資:
米国政府証券						$	19,859					$	—					$	(27)					$	19,832
売却可能な投資総額						$	19,859					$	—					$	(27)					$	19,832

信用損失引当金

含み損ポジションの売却可能有価証券の場合、当社は、償却原価ベースを回収する前に、まず売却する予定があるかどうか、または売却を要求される可能性が高いかどうかを評価します。売却の意向または要件に関する基準のいずれかが満たされている場合、証券の償却費基準は、収益を差し引いた公正価値に書き込まれます。上記の基準を満たさない売却可能な有価証券については、公正価値の低下が信用損失またはその他の要因によるものかどうかを評価します。この評価を行うにあたり、当社は、減損の深刻さ、金利の変化、市況、基礎となる信用格付けの変化、予測される回復などを考慮します。含み損の信用関連部分、およびその後の改善は、引当金勘定を通じて利息収入に計上されます。信用損失引当金として計上されていない減損は、営業報告書のその他の包括損失および包括損失に含まれます。 いいえ信用損失引当金は、2023年9月30日に終了した3か月と9か月間に記録されました.

ノート 5. インベントリ

在庫の構成要素は次のとおりです（千単位）。

			2023年9月30日						2022年12月31日
原材料			$	17,187					$	7,410
作業中			7,792						11,367
完成品			13,164						5,958
インベントリ			$	38,143					$	24,735

在庫準備金は $2.0百万と $1.32023年9月30日と2022年12月31日の時点でそれぞれ百万です。

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要約連結財務諸表の注記

(未監査)

ノート 6. 資産と設備

資産と設備は次のとおりです（千単位）。

			2023年9月30日						2022年12月31日
ラボ機器			$	4,153					$	3,841
家具と備品			539						1,355
コンピューター機器			728						474
オフィス機器			97						8
ソフトウェア			374						307
借地権の改善			5,984						5,065
総資産と設備			11,875						11,050
控除：減価償却累計額と償却額			(5,690)						(5,534)
資産および設備、純額			$	6,185					$	5,516

資産と設備に関連する減価償却費は$でした0.4百万と $0.42023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月間のそれぞれ百万です。資産と設備に関連する減価償却費は$でした1.1百万と $1.02023年9月30日と2022年9月30日に終了した9か月間のそれぞれ百万です。

ノート 7. 無形資産

特定された無形資産は次のとおりです（千単位）。

			寿命 (年)			2023年9月30日												2022年12月31日
						総資産			累積償却額			ネット						総資産			累積償却額			ネット
明確な存続期間の無形資産-Keveyis			5			$	11,000		$	(4,400)		$	6,600					$	11,000		$	(2,750)		$	8,250
明確な存続期間を持つ無形資産-Recorlev			14			121,000			(15,125)			105,875						121,000			(8,643)			112,357
無形資産合計						$	132,000		$	(19,525)		$	112,475					$	132,000		$	(11,393)		$	120,607

2023年9月30日現在、今後5年間およびそれ以降の償却の対象となる無形資産の予想償却費用は次のとおりです（千単位）。

残り2023個			2,711
2024			10,843
2025			10,843
2026			10,293
2027			8,643
その後			69,142
合計			$	112,475

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要約連結財務諸表の注記

(未監査)

ノート 8. その他の未払負債

その他の未払負債は次のとおりです（千単位）。

			2023年9月30日						2022年12月31日
未払従業員費用			$	11,726					$	13,400
供給契約-現在の部分			—						6,720
未払いのサプライチェーンコスト			161						562
未払のマーケティング費用			1,083						2,593
未払債務発行費用			1,007						—
未払の研究開発コスト			425						1,411
未払リストラ費用			268						2,799
未払利息支出			504						4,656
その他の費用が発生しました			3,899						4,645
その他の未払負債			$	19,073					$	36,786

ノート 9. リストラ費用

2021年10月5日にストロングブリッジの買収が完了した後、当社は組織を合理化し、運営費の相乗効果を実現するためのリストラ計画に着手しました。会社が負担したリストラ費用の総額は約$です11.1百万、これは主に従業員の解雇費用に関係しています。これらの費用は、2022年までに販売費、一般管理費として完全に計上され、要約された連結損益計算書および包括損失に記録されました。同社は、このプランが2023年の第4四半期までに支払われると予想しています。

次の表は、2023年9月30日に終了した9か月間のリストラ準備金（千単位）をまとめたものです。

																		リストラ費用
2022年12月31日に発生した残高																		2,799
支払																		(2,531)
2023年9月30日に発生した残高																		$	268

ノート 10. 長期債務

コンバーチブルシニアノート

2020年6月、ゼリスファーマはドルの公募を完了しました86.3ゼリスファーマの元本総額、百万 5.002025年満期の転換社債（「2025年転換社債」）の％、ドルを含む11.32020年7月に全額行使された引受人の追加手形購入オプションに基づく百万ドル。2021年1月15日以降、2025年転換社債の現金利息は 5.00年率、毎年1月15日と7月15日に半年ごとに延滞して支払います。

ゼリスファーマは$の債務発行費用を負担しました5.12025年の転換社債の発行に関連する100万。満期日の直前の予定取引日の営業終了前であればいつでも、2025年転換社債の保有者は、自分のオプションで2025年転換社債を、該当する場合、端数株式の代わりに現金とともに、以下の転換レートで会社の普通株式に転換することができます。 326.79741ドルあたりの会社の普通株式1,0002025年の転換社債の元本。2020年の後半には、$39.12025年の元本100万ドルの転換社債が次のように転換されました 13,171,791ゼリスファーマの普通株式です。

2023年9月29日、当社はドルの交換を完了しました32.02025年の転換社債の元本総額（ドル）33.6新品の元本総額 8.002028年満期転換社債の割合（「2028年転換社債」と、2025年転換社債と合わせて「転換社債」）。2023年9月30日の時点で、2025年転換社債の未払い残高はドルでした15.2百万で、2028年の転換社債の未払い残高は$でした33.6百万。

当社は、債務修正に関する交換契約を評価し、その債務は債務消滅の対象となると結論付けました。消滅時に、当社は2028年の新しい転換社債をその公正価値であるドルで承認しました34.1百万、そしてドルの帳簿価額を認識しなくなりました32.02025年の転換社債には100万ドルと$0.7数百万の未償却初期債務発行費用により、債務消滅による純損失は$になりました2.8百万。

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要約連結財務諸表の注記

(未監査)

2025年の転換社債には、2020年6月30日付けのシニア債務証券の基本契約（「2025年基本インデンチャー」）の条件が適用されます。この条件は、2020年6月30日付けの第1補足契約（「第1補足契約」）と、2021年10月5日付けの第2補足契約（「第2補足契約」、および2025年基本契約を含む）によって補足されます。当社、ゼリスファーマ、米国銀行信託会社、全米協会（f/k/a）のうち、最初の補足契約、「2025年インデンチャー」）協会）、受託者（「受託者」）として。2028年の転換社債は、当社、Xeris Pharma、および受託者間の2023年9月29日付けのシニア債務証券のインデンチャー（「2028年インデンチャー」、2025年インデンチャーと合わせて「インデンチャー」）の条件に準拠します。 2025年転換社債と2028年転換社債は、以前に換算、償還、または買い戻されない限り、それぞれ2025年7月15日と2028年7月15日に満期になります。

転換社債は優先権のない債務であり、支払い権はXeris Pharmaの既存および将来の優先無担保債務と同等であり、転換社債に明示的に従属する将来の負債（もしあれば）に対する支払い権が優先され、その債務を担保している担保の価値の範囲で既存および将来の担保付債務に実質的に劣後します。優しさ。転換社債は、買掛金を含む既存および将来のすべての負債およびその他の負債、および（Xeris Pharmaがその保有者ではない範囲で）当社の他の直接および間接子会社の優先株式（存在する場合）に構造的に従属しています。

ストロングブリッジの買収に関連する取引の結果、また第2次補足契約に従い、2025年の転換社債はもはやXeris Pharmaの普通株式に転換できません。代わりに、2025年の契約条件に従い、2025年の転換社債は、ストロングブリッジの買収に関する取引契約および2025年契約の「参照資産」条項に従って支払われる取引対価に比例して、現金および会社の普通株式に交換できます。

転換社債の公正価値は、信用格付けと残りの満期に基づく現在の金利を使用して決定されます。2023年9月30日現在、転換社債の公正価値は約$でした48.9百万。転換社債の公正価値は、ボラティリティ、会社の株価、満期までの時間、リスクフリーレート、および会社のクレジットスプレッドのインプットを使用して推定されました。これらの中には、「注記12-公正価値の測定」に開示されている公正価値階層のレベル3のインプットと見なされるものもあります。

ローン契約

2019年9月、Xeris Pharmaは、担保代理人であり貸し手であるオックスフォードファイナンスLLC（「オックスフォード」）と貸し手であるオックスフォードファイナンスLLC（「オックスフォード」）と貸し手であるシリコンバレー銀行（「SVB」、オックスフォードとともに「先行貸し手」）と、修正および修正されたローンおよび担保契約（「オックスフォードローン契約」）を締結しました。オックスフォードローン契約では、以前の貸し手が最大$まで延長することが規定されていました85.0ゼリスファーマへの100万ドルのタームローン 三トランチ、そのうち$60.02019年9月に100万が引き出されました。

2020年6月、Xeris Pharmaはタームローンの一部をドルに相当する金額を支払いました20.0百万に、すべての未払利息と未払利息を加えたものです。2020年11月には、さらに$3.5タームローンから100万ドルが引き出されました。

2022年3月、当社、Xeris Pharma、および当社の特定の子会社保証人は、その当事者（「貸し手」）および貸し手の管理代理人であるHayfin Services LLPと（このような立場で、随時修正、修正、修正され、改訂され、「ヘイフィンローン契約」）と信用契約および保証（修正、修正、修正され、「ヘイフィンローン契約」）を締結しました。その承継人および譲受人（「代理人」）とともに、これに従って当社とその当事者である子会社は、実質的にすべてに最優先の担保権を付与しました。特定の例外を除いて、知的財産を含む彼らの資産。Hayfinローン契約は、貸し手がドルを延長することを規定していました100.0締切日に会社に100万ドルのタームローン、さらに最大で$50.0締切日の直後の1年間の100万件の遅延引出しタームローン（総称して「ローン」）。2022年12月28日、会社はそのようなドルの全額を借りました50.0Hayfinローン契約に基づく100万ドルの遅延ドロー・ターム・ローン。Hayfinローン契約の締結と併せて、オックスフォードローン契約の残額は$43.5百万と$の手数料2.1ローン返済に関連して100万ドルが支払われました。収益をオックスフォードローン契約に基づく債務の全額返済に使用することに加えて、収益はその他の一般的な企業目的に使用されました。

ローンには、(i) の合計に等しい金額の変動年率で利息が発生します 9.0% (または 8.0有効な代替率がウォールストリートジャーナルのプライムレート（プライムレート）に、（ii）（x）（1）CMEグループ・ベンチマーク・アドミニストレーション・リミテッド（CBA）タームSOFR（または該当する場合は代替レート）のいずれか大きい方を加えたものである場合の年率 1.00% プラス 0.26161% または (2) 1.00CME ターム SOFR が次の値より小さい場合の% 1.00% と (y) 1% (1.00%) /年 (または 2.0有効な代替レートがウォールストリートジャーナルのプライムレートの場合、年率（%）。会社が負担した債務発行費用の総額は約$です3.6100万ドルはHayfinローン契約に関連しており、実効利息法を使用してローンの全期間にわたって利息費用に償却されています。未償却債務発行費用の残りの残高は、ローン残高の直接的な減少として反映されています。債務割引と債務発行費用の償却を含む実効金利は、おおよそです 11.8%。Hayfinローン契約に基づく未払いの債務は、負債の金利が変動するため、公正価値に近似しています。

ローンは2027年3月8日に満期になります。ただし、2025年転換社債がその日付の時点で未払いで、(i) 満期日が9月4日以降に延長されていない場合、ローンは2025年1月15日に満期となります。

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要約連結財務諸表の注記

(未監査)

2027年または（ii）当社は、許可された株式調達または転換社債の調達を1つ以上許可されたことによる純現金収入を受け取っておらず、合計でドル以下です15.6手元にある数百万の現金は、2025年の転換社債を全額償還して返済するのに十分です。

負債の構成要素は次のとおりです（千単位）。

			2023年9月30日						2022年12月31日
転換社債券			$	49,331					$	47,175
ローンファシリティ			145,286						144,487
控除：未償却債務発行費用			(4,194)						(4,587)
長期債務、未償却債務発行費用を差し引いたもの			$	190,423					$	187,075

次の表は、転換社債とローンファシリティに関する会社の将来の最低元本支払い額（千単位）を示しています。

残り2023個			$	—
2024			—
2025			15,200
2026			—
2027			150,000
その後			33,574
			$	198,774

2023年9月30日に終了した3か月と9か月間、当社は支払利息を$と認識しました。6.8百万と $19.6それぞれ百万、そのうち$0.6百万と $1.7それぞれ100万は、負債割引と発行費用の償却に関連しています。2023年9月30日に終了した3か月と9か月のその他の費用には、ドルが含まれていました2.82023年9月に完了した2025年の転換社債と2028年の転換社債の交換に関連する債務の消滅による百万の損失。2022年9月30日に終了した3か月と9か月間、当社は$の利息支出を認識しました4.0百万と $9.7それぞれ百万、そのうち$0.4百万と $1.1それぞれ100万は、負債割引と発行費用の償却に関連しています。2022年9月30日に終了した9か月間のその他の費用にはドルが含まれていました1.22022年3月に全額返済された以前の貸し手とのオックスフォードローン契約に関連する債務の消滅による百万の損失。

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要約連結財務諸表の注記

(未監査)

ノート 11. ワラント

2022年1月3日、当社はArmistice Capital, LLCの関連会社（「Armistice」）との私募に関連して、総収入約$の証券購入契約を締結しました。30.0百万。購入契約に従い、当社は (i) の総計をアーミスティスに発行しました 10,238,908会社の普通株式、額面価格 $0.00011株あたり$の購入価格で2.931株あたり、および（ii）合計購入ワラント 5,119,454行使価格$の当社の普通株式3.223一株当たり。ワラントは取引完了後すぐに行使可能になり、期間は 五年（a）再販登録届出書の発効日の最も早い2022年2月7日から、（b）証券購入契約に基づいてアーミスティスに発行または発行可能な当社の普通株式の全株式、およびワラントの行使により発行可能な当社の普通株式の全株式（「ワラント株式」）は、規則144に従って売却されたか、規則144に従って売却される可能性があります会社が規則144で義務付けられている現在の公開情報を遵守する必要はなく、量や方法もありません-売却制限、（c）株式またはワラント株式の保有者が会社の関連会社ではない場合、（c）株式またはワラント株式の保有者が会社の関連会社でない場合、または（d）すべての株式およびワラント株式は、取引量または販売方法の制限なしに証券法第4条（a）（1）に基づく登録免除に従って売却することができます。

「注記10-長期債務」で開示されているHayfinローン契約に関連して、貸し手は購入ワラントも受け取りました 1,315,789会社の普通株式（価格は $）2.28一株当たり。ワラントは、（i）2029年3月8日まで行使可能です。（ii）ローンから自由に譲渡および取り外し可能です。（iii）構造に基づく希薄化防止保護や株式配当、分割、合併、再分類などの調整を含む、慣習的なワラント所有者の権利と保護の対象となります。

2023年9月30日の時点で、次のワラントは未払いでした。

負債に分類されるワラント：			未払いのワラント			ワラントあたりの行使価格			有効期限 日付
2018年のタームAワラント			53,720			$11.169			2025年2月
2018年のタームBワラント			40,292			$11.169			2025年9月
			94,012
株式に分類されるワラント：
CRGローン契約に関連するワラント			309,122			$9.410			2024年7月
2018年1月のCRGローン修正に関連するワラント			978,628			$12.760			2025年1月
アベニューキャピタルのローン契約に関連するワラント			209,633			$2.390			2025年5月
アベニューキャピタルのローン契約に関連するワラント			209,633			$2.390			2025年12月
ホライゾンとオックスフォードのローン契約に関連するワラント			125,999			$3.130			2026年12月
休戦証券購入契約に関連するワラント			5,119,454			$3.223			2027 年 2 月
Hayfinローン契約に関連するワラント			1,315,789			$2.280			2029 年 3 月
			8,268,258

会社は$の利益を認識しました8,000と $9,0002018年のタームAワラントと2018年のタームBワラントに関連して、2023年9月30日に終了した3か月間のワラントの公正価値の変化について。会社はドルの利益を計上しました71と $2,0002018年のタームAワラントと2018年のタームBワラントに関連して、2023年9月30日に終了した9か月間のワラントの公正価値の変化について。

会社は$の利益を認識しました8,000と $1,0002022年9月30日に終了した3か月間に、2018年のタームAワラントと2018年のタームBワラントに関連するワラントの公正価値がそれぞれ変化したとき。会社はドルの利益を計上しました42,000と $27,0002018年のタームAワラントと2018年のタームBワラントに関連する2022年9月30日に終了した9か月間のワラントの公正価値の変化について。会社は$の利益を認識しました1.7100万ドルは、2022年6月に想定されていたストロングブリッジ私募ワラントの満了に関連しています。

ノート 12. 公正価値の測定

公正価値とは、測定日に市場参加者間の秩序ある取引において、資産を売却するために受け取る、または負債を移転するために支払われる価格です。公正価値の測定は、次のカテゴリのいずれかに分類および開示されます。

レベル1：同一の無制限資産または負債について、測定日にアクセス可能な活発な市場での未調整の見積もり価格を使用して測定しました。

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要約連結財務諸表の注記

(未監査)

レベル2：類似の資産または負債の活発な市場の相場価格、活動していない市場における同一または類似の資産または負債の相場価格、または直接的または間接的に観察可能な活発な市場での相場価格以外のインプットを使用して測定されます。

レベル3：公正価値の測定にとって重要で、客観的な情報源からは観察できない（つまり、市場活動がほとんどまたはまったくない）インプットを必要とする価格または評価モデルに基づいて測定されます。

公正価値の測定は、測定にとって重要な最低レベルのインプットに基づいて分類されます。公正価値測定における特定のインプットの重要性を会社が評価するには判断が必要です。判断は、資産や負債の評価や公正価値階層レベル内での位置付けに影響を与える可能性があります。下記の公正価値の決定では、金融資産と負債の市場、関連する信用リスク、および必要に応じてその他の要因を考慮します。当社は、活発な市場とは、資産または負債の取引が、継続的に価格情報を提供するのに十分な頻度と量で行われる市場であると考えています。

次の表は、2023年9月30日および2022年12月31日現在の公正価値で測定された資産および負債の会社の公正価値階層（千単位）を示しています。

						現在の合計 2023年9月30日						レベル 1						レベル 2						レベル 3
資産
現金および現金同等物:
現金とマネーマーケットファンド						$	46,143					$	46,143					$	—					$	—
投資:
米国政府証券						$	19,832					$	19,832					$	—					$	—
その他の資産:
制限付き現金						$	4,426					$	4,426					$	—					$	—
負債
条件価値権の現在の部分						$	17,517					$	—					$	—					$	17,517
非現在の偶発的価値権						$	5,099					$	—					$	—					$	5,099
保証責任						$	6					$	—					$	—					$	6

						2022年12月31日現在の合計						レベル 1						レベル 2						レベル 3
資産
現金および現金同等物:
現金とマネーマーケットファンド						$	121,966					$	121,966					$	—					$	—
その他の資産:
制限付き現金						$	4,348					$	4,348					$	—					$	—
負債
条件付価値権						$	25,688					$	—					$	—					$	25,688
保証責任						$	9					$	—					$	—					$	9

偶発的価値権

2021年のストロングブリッジの買収の一環として、当社は偶発的価値権（「CVR」）を発行しました 最大$までの追加の偶発的対価を表します1.00次のことを達成したときのCVRごとに：

•Keveyisのマイルストーン:$0.25CVRによると、2023年末までにFDAのKeveysオレンジブックに特許が最初にリストされたか、少なくとも1ドル以上の特許が最初に達成されたかのいずれか早い方402023年のケベイスの純収入は数百万です。

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要約連結財務諸表の注記

(未監査)

•2023年の記録的な出来事のマイルストーン:$0.25CVRにつき、最初に少なくとも$を達成したとき402023年のレコレフの純収入、そして

•2024年の記録的なマイルストーン:$0.50CVRにつき、最初に少なくとも$を達成したとき802024年のレコレフの純収入は百万です。

おおよその数は 74.1百万の履歴書です。まで 10.5ストロングブリッジのロールオーバーオプションの保有者には、100万件のCVRが発行され、その行使時にワラントが引き受けられます。CVRは、会社の独自の選択により、現金、普通株式、または現金と普通株式の組み合わせで決済できます。

条件付対価義務は推定公正価値で記録され、これらの債務は、関連する不測の事態が解決されるまで、報告期間ごとに再評価されます。CVRは、各報告期間の終わりに、上記の方法で公正価値に調整されます。関連するマイルストーンを達成する確率を増減させたり、そのような事象の達成に必要な時間を短縮または延長したりする重要な変更は、それに応じてこれらの義務の公正価値の増減につながります。

当社は、CVR負債の公正価値は、公正価値階層内のレベル3の項目であると判断しました。 次の表は、CVR負債の変化（千単位）を示しています。

2022年12月31日現在の残高			$	25,688
CVRの公正価値の変化			(3,072)
2023年9月30日の残高			$	22,616
偶発的価値権の現在の部分での残高			$	17,517
現在の偶発的価値権の残高			5,099
2023年9月30日の残高			$	22,616

ノート 13. 株式報酬制度

2011年、当社は2011年のストックオプション発行計画（「2011年計画」）を採択し、その後、取締役会が最大株式を発行することを許可するようにそれを修正しました 4,714,982インセンティブストックオプションと非適格ストックオプションアワード。

2018年のストックオプションとインセンティブプラン（「2018年プラン」）は、2018年4月に取締役会で採択され、2018年6月に会社の株主によって承認され、最大で授与される報酬は 1,822,000普通株式。2018年6月に行われたIPOの完了後、取締役会が2011年の計画に基づいて追加の裁定を行わないことを決定したため、2018年の計画が2011年の計画に取って代わりました。2018年のプランでは、報酬委員会が会社の役員、従業員、取締役、その他の主要人物（コンサルタントを含む）に株式ベースおよび現金ベースのインセンティブを授与することができます。発効日から10周年を過ぎると、2018年プランに基づくストックオプションやその他の報奨の付与はできません。

2023年9月30日の時点で、 3,962,7662018年プランで将来発行可能な普通株式。

2018年の従業員株式購入制度（「ESPP」）は、2018年4月に取締役会で採択され、2018年6月に会社の株主によって承認され、最大発行額は 193,000参加している従業員への普通株式。ESPPを通じて、資格のある従業員は最大で給与控除を許可することができます 15普通株式の数までの購入報酬の％（ドルで割って求められます）25,000募集日のXeris普通株式の終値による。各購入日の1株あたりの購入価格は85（i）従業員の募集日のXeris普通株式の1株あたりの終値または（ii）購入日のXeris普通株式の1株あたりの終値のいずれか低い方の％。各提供期間には6か月の期間と購入間隔があります。2023年9月30日の時点で、 76ESPPの下で発行可能な株式。

株式誘致計画（「誘致計画」）は、2019年2月に取締役会で採択されました。誘致プランにより、当社は、会社の将来の従業員にストックオプションまたは制限付株式単元を付与して、そのような個人が会社での雇用を開始するきっかけとなります。会社はこの誘致計画を利用して、製品の商品化と会社の拡大全般をサポートするために必要な見込み客を引き付けて定着させています。2023年9月30日の時点で、 365,949誘導プランに基づいて将来発行可能な普通株式。

想定される計画

ストロングブリッジの買収日に、当社は、ストロングブリッジ2015株式報酬プランやストロングブリッジ2017誘因プランなど、ストロングブリッジの一部のレガシー株式インセンティブプランの下で発行可能で発行が留保されていたすべてのストックオプションと株式を引き受けました（総称して「想定プラン」）。想定プランで予約された株式が利用可能になります

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要約連結財務諸表の注記

(未監査)

将来の助成金のために。当社はまた、ストロングブリッジの他のレガシー株式インセンティブプランから、当時発行されていたすべてのストックオプションを引き継ぎました。これらのプランに基づいて発行可能で発行が留保されている株式を引き継ぐことはありません。ストロングブリッジのすべてのレガシー株式インセンティブプランで発行されたストックオプションの対象となる株式数は、以下の表に含まれています。2023年9月30日の時点で、 2,531,897想定されるプランに基づく将来の付与のために留保されている株式。

ストック・オプション

ストックオプションは、付与日の会社の株式の市場価格と同じ行使価格で付与されます。ストックオプション特典は通常、どちらかに帰属します 二, 三または 四年間助成日と有効期限が切れた後七に 十年付与日から。

各オプションの公正価値は、次の表に記載されている前提条件を使用するBlack-Scholesオプション評価モデルを使用して、付与日に推定されます。オプションの予想期間は、付与されたオプションが未払いになると予想される期間を表します。オプションの契約期間中のリスクフリー金利は、付与時に有効だった米国財務省の利回り曲線に基づいています。予想される株価変動性の仮定は、上場企業の同業他社の過去のボラティリティと、会社が2018年6月のIPO後に取引を開始して以来、付与日現在の予想耐用年数に対応する期間における会社の普通株式の過去のボラティリティに基づいています。予想配当利回りは、付与日現在の会社の普通株式の時価に対する予想年間配当のパーセンテージに基づいています。

2023年9月30日に終了した9か月間の2011年プラン、2018年プラン、誘因プラン、および想定プランに基づくストックオプション活動は次のとおりでした。

			オプション数						加重平均行使価格 一株当たり						加重平均契約寿命（年）
優れています-2022年12月31日			9,700,161						$	5.37					4.76
付与されました			—						—
運動した			(14,036)						2.33
没収			(12,541)						5.48
期限切れ			(426,020)						8.50
素晴らしい-2023年9月30日			9,247,564						$	5.23					4.10
権利が確定し、2023年9月30日に権利が確定する見込みです			9,247,564						$	5.23					4.10
エクササイズ可能-2023年9月30日			8,973,009						$	5.24					4.01

2023年9月30日の時点で、合計でドルがありました0.8加重平均期間にわたって認識されると予想されるストックオプションに関連する、認識されていない数百万の株式ベースの報酬費用 1.1年。

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要約連結財務諸表の注記

(未監査)

制限付株式ユニット

会社は従業員に制限付株式ユニット（「RSU」）を付与します。どちらかに対して権利が付与されているRSU 三または 四年間従業員がその権利確定日に会社に雇用されている場合に限り、付与日の1周年記念日から始まる均等な年次分割払いで。RSUが権利確定した場合、当社は、従業員の源泉徴収義務の履行を条件として、権利が確定したRSU全体に対して普通株式1株を発行します。RSUの権利確定と決済、またはストックオプションの行使に際して、譲受人の選択により、会社は従業員から源泉徴収税を現金で徴収しません。代わりに、当社は、RSUが権利を有する場合、またはストックオプションが行使された場合の決済時に、法定源泉徴収税の最低額と同額の公正市場価値を持つ株式の一部を源泉徴収します。源泉徴収された株式は、普通株式の買戻しとして会計処理されます。RSUに関連する株式ベースの報酬費用は、従業員が必要とする勤続期間にわたって定額で計上されます。

2023年9月30日に終了した9か月間の優れたRSU賞と活動の概要は次のとおりです。

			ユニット数						加重平均付与日公正価値 一株当たり
未確定残高-2022年12月31日			5,255,560						$	3.25
付与されました			7,610,400						1.33
既得			(1,988,098)						3.66
没収されました			(448,887)						1.68
未確定残高-2023年9月30日			10,428,975						$	1.83

2023年9月30日の時点で、ドルがありました12.7RSUに関連する何百万もの認識されていない株式ベースの報酬費用。これは、加重平均の残存権利確定期間中に計上されると予想されます 2.0年。

次の表は、ストックオプション、RSU、ESPPに起因する株式ベースの報酬費用の総額の報告をまとめたものです（千単位）。

			9月30日に終了した3か月間												9月30日に終了した9か月間
			2023						2022						2023						2022
研究開発			202						332						$	1,156					$	1,295
販売、一般および管理			2,255						2,609						6,793						8,099
株式ベースの報酬費用の総額			$	2,457					$	2,941					$	7,949					$	9,394

ノート 14. リース

同社は、2031年と2037年のさまざまな時期に期限が切れるオフィスと実験室のスペースのキャンセル不可のオペレーティングリースを行っています。キャンセル不可のリース契約では、毎月のリース料が規定されており、各リース契約の期間中に増額されます。

2022年9月29日、Xeris Pharmaは、Fulton Ogden Venture, LLCとの既存のリースを修正し、修正しました。これは、会社の移転に対応するためにリース施設を拡大するためです。 本社はそのような施設に。修正と修正以前に存在していたスペースの期間は2021年1月1日に始まり、拡張スペースを統合したリースは2023年4月1日に開始されました。修正および修正されたリースの期間は、リースの条件に従って延長または早期に終了しない限り、2036年3月31日に満了します。

会社のリースはすべてオペレーティングリースとして分類されます。オペレーティングリースは、オペレーティングリースの使用権資産と流動および非流動オペレーティングリース負債として要約連結貸借対照表に含まれます。会社のオペレーティングリース費用は、添付の要約連結営業諸表および包括損失の営業費用に含まれています。会社のリース契約には、重要な残存価値保証や重要な制限条項は含まれていません。

会社のリース契約の大部分には、固定賃貸料の支払いが含まれています。特定のリース契約には、固定金利で定期的に調整される固定賃貸料が含まれています。固定金利または金額の変更による影響を含む固定支払い、および行使が合理的に確実である更新オプションは、関連するリース負債の測定に含まれます。リース更新オプションの行使は、会社の独自の裁量に委ねられています。資産の減価償却期間と借地権の改善は、予想されるリース期間によって制限されます。リース期間には、行使が合理的に確実に行使される更新オプションが含まれます。会社の不動産リースの大部分は、家賃に加えて維持費、不動産税、保険料を支払うことを要求しています。これらの支払いは一般的に

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要約連結財務諸表の注記

(未監査)

変動し、貸手が負担した実際の費用に基づいています。したがって、これらの金額は、使用権資産とリース負債を決定する際の契約の対価には含まれず、変動するリース費用として反映されます。

リースに内在する金利は簡単には決定できないため、会社は割引率として増分借入金利を使用しています。当社は、ASC 842の採用発効日時点で、信用格付け、既存の借入、および米国財務省金利などのその他の関連する借入金利（米国財務省金利などのリスクフリーレート）を含む観察可能なインプットを検討し、適切なリース期間に合わせて必要に応じて調整します。リース期間が変更された場合、または変更が行われたために別の契約として計上されなかった場合は、増分借入金利が再評価されます。2023年9月30日現在、当社のオペレーティングリースの加重平均残存リース期間は 11.8年数と加重平均割引率は 11.9%.

会社のオペレーティングリースとファイナンスリースに関連する補足的なキャッシュフロー情報は次のとおりです（千単位）。

						9月30日に終了した3か月間												9月30日に終了した9か月間
						2023						2022						2023						2022
リース負債の測定に含まれる金額に対して支払われる現金：
オペレーティングリースの営業キャッシュフロー						$	365					$	624					$	1,283					$	1,682
新しいリース義務と引き換えに取得した使用権：
オペレーティングリース						$	—					$	—					$	20,043					$	—

当社は、添付の要約連結キャッシュフロー計算書に、その他の営業活動におけるオペレーティングリースの使用権資産の償却およびオペレーティングリース負債の変動を純額ベースで報告します。

リース費用の構成は次のとおりです（千単位）。

						9月30日に終了した3か月間												9月30日に終了した9か月間
リース費用						2023						2022						2023						2022
オペレーティングリース費用						$	1,394					$	532					$	3,157					$	1,532
変動リース費用						286						212						938						652
サブリース収入						(54)						(54)						(162)						(158)
リース費用合計						$	1,626					$	690					$	3,933					$	2,026

2023年9月30日現在、リース負債の満期は次のように要約されています（千単位）。

残り2023個			$	365
2024			3,495
2025			6,080
2026			6,232
2027			6,389
その後			51,990
リース料総額			74,551
少ないです：正味現在価値に対する割引の影響			(37,031)
リース負債の現在価値			$	37,520
オペレーティングリース負債、流動負債			2,366
オペレーティングリース負債、非流動負債			35,154
オペレーティングリース負債総額			$	37,520

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要約連結財務諸表の注記

(未監査)

ノート 15. コミットメントと不測の事態

コミットメント

太郎へのコミットメント

当社は、タロウ・ファーマシューティカルズ・ノース・アメリカ社（「タロ」）とケベイスの製造に関する供給契約を結んでいます。2023年に、当社は最初の期間を2027年3月まで延長するように契約を修正しました。改正された契約の一環として、当社は特定の年間最低マーケティング費用要件と各年の最低発注数量に合意しました。最低発注数量の場合は、前年の購入額に基づいています。

リース

2023年9月30日の時点で、会社には未使用の$の信用状がありました4.4百万、主にリースを確保するために発行されました。これらの信用状はドルで担保されています4.4要約連結貸借対照表の他の資産に記録されている数百万の制限付現金。

不測の事態

訴訟

時々、会社は通常の業務過程で生じるさまざまな法的措置に巻き込まれる可能性があります。2023年9月30日の時点で、経営陣は、会社の財政状態または経営成績に重大な影響を与える既存の、保留中の、または脅迫されている法的措置を認識していませんでした。

長期債務

2025年転換社債が2025年1月15日の時点でまだ未払いであり、その満期日が2027年9月4日以降に延長されていない場合、会社が1回以上の許可された株式調達または許可された転換社債の調達から純現金収入を受け取った場合を除きます。総額はドル以下です。15.6手元にある数百万の現金は、2025年の転換社債を全額償還して返済するのに十分です。ヘイフィンローン契約に基づく未払いのローンは2025年1月15日に満期になります。

ノート 16. 普通株式1株当たりの純損失

普通株式1株あたりの基本および希薄化後の純損失は、普通株主に適用される純損失を、その期間に発行された普通株式の加重平均で割ることによって決定されます。表示されているすべての期間について、転換社債、ワラント、ストックオプション報酬、およびRSUの変換、行使、または権利確定時に発行可能な株式は、希薄化防止効果があるため、計算から除外されています。したがって、普通株式1株あたりの基本純損失と希薄化後の純損失の計算に使用される加重平均発行済普通株式は同じです。

以下の潜在的に希薄化する可能性のある証券は、希薄化防止効果のため、希薄化後の加重平均発行済普通株式の計算から除外されました。

			9月30日現在、
			2023						2022
転換社債の転換時に発行される株式			15,939,216						15,416,667
既得と非権利のストックオプション			9,247,564						9,818,748
制限付株式単位			10,428,975						5,228,961
令状			8,362,270						8,362,270
EPSの計算から除外された希薄化防止証券の合計 1			43,978,025						38,826,646

1 希薄化防止有価証券の総額には、当社の選択により現金で決済可能なCVR、Xeris Biopharmaの追加株式、またはその組み合わせは含まれていません。

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アイテム2。経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析

将来の見通しに関する情報に関する注意事項

当社の財政状態と経営成績に関する以下の議論と分析は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の箇所に記載されている要約連結財務諸表および財務諸表の注記、および2023年3月8日に米国証券取引委員会に提出されたフォーム10-Kの年次報告書に含まれる監査済み財務諸表とそれらの財務諸表の注記と併せて読む必要があります。財務情報に加えて、以下の説明には、私たちの計画、見積もり、信念を反映した将来の見通しに関する記述が含まれています。歴史的事実の記述以外のこの文書のすべての記述は、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」であるか、あるいはその可能性があります。「望む」、「するだろう」、「かもしれない」、「すべき」、「期待する」、「焦点を当てる」、「目標」、「意図する」、「計画」、「予測する」、「予測する」、「可能性」、「継続する」などの言葉や、同様の意味の用語は、一般的に将来の見通しに関する記述を識別することを目的としています。実際の結果は、製品候補の規制当局の承認、承認された場合の製品および製品候補のマーケティングおよび販売能力、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートIIの項目1Aで説明されている要因など、さまざまな重要な要因の結果として、そのような将来の見通しに関する記述で示されているものと大きく異なる場合があります。ここに含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付の時点でのみ述べられており、Xerisは、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果として、将来の見通しに関する記述を更新する義務を明示的に否認します。

[概要]

特に明記されていない限り、フォーム10-Qのこの四半期報告書の「Xeris」、「当社」、「私たち」、「私たち」という表現は、Xeris Biopharma Holdings、Inc.を指します。この文書全体で、特に断りのない限り、Gvokeへの言及には、Gvoke PFS、Gvoke HypOpen、Gvoke Kit、Ogluoが含まれます (グルカゴン).

私たちは、さまざまな治療法にわたって臨床的に意味のある製品を開発して商品化することにより、患者の生活を改善することに尽力する、革新的で自立した、成長志向のバイオ医薬品企業を構築することに注力しています。私たちは、3つの商用製品と、パートナーシップを生み出し、製品候補を強化する独自の製剤科学（XerIsolとXeriJject）を通じて、これを実現できる独自の立場にあります。

商用製品

私たちの最優先事項は、3つの商用製品の可能性を最大限に引き出すことです。

•ゴーク は、重度の低血糖症の治療用の、すぐに使える、液体安定性のグルカゴンです。この製品は、2歳以上の小児および成人の糖尿病患者に使用するように指示されており、2つの簡単な手順で投与できます。この薬の推定市場総額は、米国で約50億ドルです。

•ケベイスは、高カリウム血症、低カリウム血症、および関連する原発性周期性麻痺（「PPP」）を治療するために米国で承認された最初の治療法です。PPPはまれな遺伝性の神経筋障害で、極度の筋力低下や麻痺を引き起こす可能性があります。筋緊張症や筋肉のこわばりを伴う形態もあります。この治療法の推定総市場は、米国で5億ドルを超えています。

•レコレフ は、手術が選択肢にない、または手術が望めない成人患者の内因性高コルチゾール血症の治療に承認されたコルチゾール合成阻害剤です。内因性クッシング症候群は、コルチゾールの慢性的な高曝露によって引き起こされるまれではあるが重篤で致命的な内分泌疾患です。この治療法の推定総市場は、米国で約30億ドルです。

当社専有 調合機能

当社の社名であるXerisは、「乾いた」または「水なし/非水性」を意味する古代ギリシャ語のxèrósに由来しています。当社独自の非水性製剤機能は、水性アプローチを採用した場合、以前は注射できなかった、または注射が不十分だった医薬品を簡単に注射できるように設計されています。XerIsolとXeriJectはどちらも、すぐに使える、室温で安定した、高濃度の注射可能な低分子製剤と大分子の両方を製造する機会を提供します。 これらの独自の製剤機能により、静脈内（IV）注入の代わりに皮下（SC）または筋肉内（IM）投与が可能になり、便利で費用対効果の高い保管が可能になり、患者、介護者、および医療提供者のエクスペリエンスが向上します。XerIsolとXERIjectには幅広い用途があり、内分泌学、神経学、その他の治療分野で独自の製品開発候補を開発することができます。また、他社独自の医薬品や生物製剤の製品製剤、デリバリー、臨床プロファイルを強化することを目的として、独自の製剤科学を適用する製剤および開発パートナーシップを追求することもできます。

特許

私たちは現在、世界中で発行された174件の特許を所有しています。その中には、2036年に失効するすぐに使えるグルカゴン製剤を対象とする物質組成に関する特許も含まれています。特許総数には、当社のプラットフォーム技術に関連する全世界で60件の特許が取得されています。また、レボケトコナゾール（レコレフの医薬品有効成分）の独自の製剤と、特定の内分泌関連疾患や症候群の治療におけるそのような製剤の使用を対象とした、米国で付与され米国FDAオレンジブックに掲載されている特許が7件あります。後者には、6月に付与された米国特許番号11,020,393と11,278,547が含まれます

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それぞれ2021年1月と2022年3月22日で、持続性または再発性のクッシング症候群の特定の患者の治療におけるRecorlevの使用について、2040年までの特許保護を提供します。

資金調達

私たちはこれまで、主に優先株と普通株式の売却と債務融資による収益で事業資金を調達してきました。私たちは、普通株式の公開株式公開（ゼリスファーマの2018年6月の新規株式公開（「IPO」）と2019年2月、2020年2月、2020年6月、2021年3月の募集を含む）から総収入2億5,300万ドル、2022年1月の普通株式の私募から3,000万ドル、優先株式の売却から1億490万ドル、2020年6月の転換社債から8,630万ドルを受け取りました。発行手形、Oxford Finance LLCとの修正および修正されたローンおよび担保契約（修正後、「オックスフォードローン契約」）からの6,350万ドル、シリコンバレー銀行は、2022年のヘイフィンローン契約から1億5,000万ドル。全額引き出され、一部は2022年3月のオックスフォードローン契約の残りの4,350万ドルの返済に使用され、2025年の転換社債の3,200万ドルを2028年の転換社債の3,360万ドルと交換しました。さらに、2019年8月にフォームS-3の棚付け登録届出書をSECに提出しました。これには、当社による普通株式、優先株式、負債証券、ワラント、および/またはユニットの総額最大2億5,000万ドルの公開、発行、および売却が含まれます。同時に、販売代理店であるJefferies LLCと売買契約を締結し、最大5,000万ドルの普通株式を棚の下で「市場に出す」商品として随時提供、発行、売却できるようにしました。私たちは、総収入180万ドルで、総額204,427株の普通株式を市場に出品して売却しました。

2023年9月30日と2022年9月30日に終了した9か月間、私たちはそれぞれ4,890万ドルと8,170万ドルの純損失を報告しました。私たちは創業以来利益を上げていません、そして2023年9月30日現在、私たちの累積赤字は6億360万ドルでした。短期的には、次のような多額の費用、営業損失、純損失が引き続き発生すると予想されます。

									Gvoke、Keveyis、Recorlevの商品化に関連するマーケティングと販売の取り組みを続けてください。
									研究開発努力を続けてください。
									公開企業としての運営を継続し、そして
									金利環境の上昇と貸付要件の厳格化により、借入コストが増加して事業資金を調達し続けます。

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私たちは、資本要件を満たすために、引き続きパブリックエクイティとデットファイナンスを模索する可能性があります。そのような資金が許容できる条件で利用できるという保証はありませんし、承認されれば製品候補を商品化できるという保証もありません。また、候補製品を商品化しても、利益が出ない場合があります。

展望と戦略

私たちの目標は、さまざまな治療法にわたって臨床的に意味のある製品を開発して商品化することにより、患者の生活の向上に取り組む、革新的で自立した、成長志向のバイオ医薬品企業を構築することです。目標を達成するために、私たちは以下の戦略を追求しています：

									当社の革新的な製品を効果的に商業的に実行することで成長を促進します。当社には3つの革新的な商用製品（Gvoke、Keveyis、Recorlev）があり、そのすべてがユニークで満たされていないニーズを満たしています。さらに、GvokeとRecorlevは製品ライフサイクルのごく初期段階にあり、どちらも内分泌学界で経験豊富で成長しているリーダーシップを発揮しています。私たちは、成長の勢いを維持し、会社の財政的自給自足を可能にするために、Gvoke、Recorlev、Keveysによって可能になった機会を活かして実行することに注力しています。
									独自の製剤科学と専門知識を引き続き活用して、社内の新製品候補を開発してください。 私たちは、開発と規制のプロセスを通じて新しい革新的な製品をもたらし、商品化を成功させるという実証済みの能力を確立しました。XerIsolとXERIjectは幅広い用途があり、複数の治療分野のさまざまな潜在的な製品候補に利用される可能性があります。私たちの当面の焦点は、レボチロキシンを週に1回皮下注射するXP-8121の開発であり、最終的には患者に大きな利益をもたらし、当社に価値をもたらすことです。
									製薬会社やバイオテクノロジー企業と協力して、当社の製剤科学を応用して、自社製品や候補品の製剤を強化してください。 私たちは、XeriSolとXeriJectの製剤プラットフォームを適用して、他社独自の医薬品や生物製剤のドラッグデリバリーや臨床プロファイルを強化するために、製剤と開発のパートナーシップを追求しています。私たちは現在、いくつかの大手製薬会社と協力して、XerIsolまたはXeriJectを使用した独自の治療薬の製剤を開発しています。私たちの戦略的目標は、製剤開発が正常に完了した時点で、最終的にこれらのパートナーと商用ライセンス契約を締結することです。

私たちの戦略のこれら3つの異なる柱は、新製品を市場に投入し、生命に影響を与える病気の患者の生活を変え、最終的にはXerisの株主の価値を高めることができると信じています。これらの戦略を追求することで、Xerisは、Xeris企業がすでに実現している価値をさらに高めるさまざまな価値推進の機会を得ることができます。

製品候補の開発

レボチロキシンの週1回の皮下注射（XP-8121）

私たちは、製品候補のレボチロキシンXP-8121を使って第1相臨床試験を実施しました。これは、継続的な甲状腺ホルモン補充を必要とする先天性または後天性甲状腺機能低下症の患者の維持療法に取り組むために設計された初期段階のプログラムです。2023年4月にXP-8121の第2相用量決定研究を開始しました。この研究は、経口甲状腺補充療法を受けている患者のXP-8121を評価して、週1回の平均投与量を設定し、慢性的な安全性データを収集し、FDAと協議して将来の第3相プログラムを促進することを目的としています。

レボチロキシンと甲状腺機能低下症

甲状腺は、サイロキシン（T4）やトリヨードサイロニン（T3）などの代謝ホルモンの合成、貯蔵、放出を担っています。これらのホルモンは、重要な代謝プロセスの調節に不可欠であり、胎児期、乳児期、および小児期の正常な成長と発達に不可欠です。

治療的には、レボチロキシンは甲状腺ホルモン欠乏症の代替品として投与されます。この療法の目標は、甲状腺機能低下症の臨床症状を逆転させ、生活の質を大幅に向上させることができる甲状腺機能正常状態の回復です。甲状腺機能低下症の矯正に最適な治療法は、現在、レボチロキシンの毎日の継続的な経口投与です。米国で最も広く処方されている医薬品の1つですが、経口レボチロキシンによる治療を受けている患者の生化学的および臨床的甲状腺機能亢進症を維持することの複雑さは困難です。経口レボチロキシンによる治療を受けている患者の約40％が、製剤、食物との併用、薬の服用、薬の服用、併用薬の使用、および既存の病状を含むがこれらに限定されない要因により、過剰治療または過少治療を受けていると報告されています。目標の甲状腺刺激ホルモン（「TSH」）レベルに達していない患者の多くは、レボチロキシンの1日量を増やすだけで管理できます。ただし、レボチロキシンは治療指数が狭い薬です。つまり、適切な用量からの偏差が比較的小さいと、患者に投与したときに薬理学的効果に臨床的に意味のある変化が生じる可能性があります。したがって、レボチロキシン経口薬の滴定は、カスタマイズされた段階的なプロセスである可能性があります。

XP-8121の概要

XP-8121は皮下投与用の新しい製剤で、吸収の変動による理想的な用量の特定や、安定した治療用血清レベルを維持することが困難な患者の服薬アドヒアランスなど、経口製剤に関連する多くの課題を軽減できる可能性があります。XP-8121の前臨床試験では、同量の経口製剤と比較して、持続的な血漿曝露プロファイルと同等の最高血中薬物濃度（Cmax）が示されました。私たち

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甲状腺機能低下症の治療における薬物動態、安全性、耐容性、および週1回の投与の可能性を評価するために、XP-8121の第1相試験を実施しました。

第1相臨床試験は、30人の健康な参加者を対象に、経口レボチロキシン（Synthroid）と皮下XP-8121のマッチング用量を比較するための単回増量クロスオーバー設計でした。この研究の主要評価項目は、XP-8121の吸収と排泄の動態を特徴づけ、XP-8121のバイオアベイラビリティを経口レボチロキシンと比較することでした。副次的評価項目はXP-8121の安全性と忍容性でした。

2022年10月、XP-8121のトップラインフェーズ1データが陽性であることを報告しました。データによると、XP-8121を皮下投与された被験者は、同等の用量の600μgのSynthroid POと比較して、吸収が遅く、ピーク血漿が低く、長時間曝露が多かった。さらに、被ばくは、研究対象のXP-8121の用量の増加範囲にわたって比例していました。集団の薬物動態モデルに基づくシミュレーションでは、毎週のXP-8121 1200 μg SC用量からの曝露が、毎日のSynthroid PO（300 μg）と重複していることが示され、用量換算係数が4倍であることが示唆されました。重要なのは、すべての用量のXP-8121の単回SC投与は耐容性が高く、研究されたXP-8121用量は、安全性の所見に関して一般的にシンスロイドの600μg POと同等でした。2023年6月、甲状腺機能低下症患者の安定投与経口レボチロキシンからXP-8121への目標用量変換係数を決定し、週1回の皮下注射後の安全性と忍容性を評価するために、非ランダム化、オープンラベル、シングルアーム、自己対照第2相試験を開始しました。

当社の経営成績の構成要素

以下の説明では、2023年9月30日、2022年9月30日、2022年に終了した3か月と9か月間のXerisの営業報告書の特定の構成要素と、それらの項目に影響を与える要因について説明しています。

製品収益、純額

製品の純収入は、製品総売上高から、患者自己負担支援プログラム、即時支払い割引、支払者リベート、チャージバック、サービス料、および製品の返品のための推定引当金を差し引いたもので、これらはすべて、医薬品卸売業者または他の顧客への販売時に記録されます。これらの手当の一部を決定する際には、慎重な判断と見積もりを適用します。実際の結果が見積もりと異なる場合は、実際の結果や見積もりの更新が明らかになるまでの間に、これらの余裕を調整します。

ロイヤリティ、契約、その他の収入

ロイヤリティと契約収益は、合理的に見積もることができ、回収可能性が合理的に保証されている場合に、契約条件に従って獲得したものとして認識されます。

売上原価

売上原価には主に製品原価が含まれます。これには、原材料の購入に直接関連するすべての費用、当社の委託製造組織からの料金、製造間接費、および送料と流通費が含まれます。売上原価には、超過、動きの遅い、または陳腐化した在庫による損失、および在庫購入の約束がある場合はそれも含まれます。承認および最初の商品化前に発生したGvokeとRecorlevの製造費は、研究開発費として計上されました。

研究開発費用

研究開発費は、当社の製品候補の発見と開発に関連して発生した費用です。研究開発費は発生したものとして認識しています。で支払われる研究開発費

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業績の向上は、サービスが提供されるか、商品が納品されるまで資産計上されます。研究開発費には以下が含まれます：

									前臨床試験および臨床試験材料の入手と製造のコスト、および製品が承認されて最初に商業販売されるまでの商業生産とスケールアップに関連する製造コスト。
									委託研究機関（「CRO」）、ならびに当社の前臨床試験や臨床試験を実施する治験施設やコンサルタントとの契約に基づいて発生した費用。
									給与、福利厚生、株式報酬を含む人件費関連費用。
									私たちの研究活動を支援するために使用される実験材料と備品。
									アウトソーシング製品開発サービス。
									規制当局に支払われる出願手数料を含む、規制活動に関連する費用、および
									施設関連の費用に割り当てられた経費。

研究開発活動は私たちのビジネスモデルの中心です。パイプライン候補を開発し、特に臨床試験の計画と実施、製品候補の規制当局への提出書類の作成、およびこれらの取り組みを支援するための社内リソースの活用に伴い、多額の研究開発費が引き続き発生すると予想しています。私たちの研究開発費は、私たちの商業活動に多額の資金を振り向けた結果、以前のレベルと比較して減少しました。

私たちの研究開発費は、臨床試験のタイミングと結果、FDAとのやり取りから受け取ったフィードバック、規制当局の承認のタイミングに関する不確実性により、時間の経過とともに大きく変動する可能性があります。

販売費、一般管理費

販売、一般管理費は、主に報酬および関連する人件費、マーケティングおよび販売費、専門家費用、および研究開発費には含まれていない施設費で構成されます。

無形資産の償却

無形資産の償却は、当社の製品であるKeveyisとRecorlevの償却に関連しています。これら2つの無形資産は、定額法を使用して、それぞれ5年間と14年間にわたって償却されています。

その他の収入 (費用)

その他の収入（費用）は、主に転換社債、ヘイフィンローン契約、オックスフォードローン契約、預金と投資によって得られる利息収入、負債の消滅とリースの再測定による損益、およびワラントとCVRの公正価値の変動に関連する支払利息です。

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業務結果

次の表は、2023年9月30日、2022年9月30日に終了した3か月と9か月の経営成績（千単位）をまとめたものです。

			9月30日に終了した3か月間									変更									9月30日に終了した9か月間									変更
			2023			2022						$			%						2023			2022						$			%
製品の収入:
ゴーク			$	17,735		$	13,663					$	4,072		29.8						$	48,406		$	37,595					$	10,811		28.8
ケベイス			15,865			13,371						2,494			18.7						42,708			35,506						7,202			20.3
レコレフ			8,097			2,520						5,577			nm						19,741			3,623						16,118			nm
製品収益、純額			41,697			29,554						12,143			41.1						110,855			76,724						34,131			44.5
ロイヤリティ、契約、その他の収入			6,623			171						6,452			nm						8,669			380						8,289			nm
総収入			48,320			29,725						18,595			62.6						119,524			77,104						42,420			55.0
費用と経費:
無形資産の償却を除いた売上原価			8,201			5,260						2,941			55.9						21,075			16,343						4,732			29.0
研究開発			5,034			6,043						(1,009)			(16.7)						15,959			16,011						(52)			(0.3)
販売、一般および管理			37,287			34,491						2,796			8.1						108,527			103,388						5,139			5.0
無形資産の償却			2,711			2,711						—			—						8,132			8,132						—			—
費用と経費の合計			53,233			48,505						4,728			9.7						153,693			143,874						9,819			6.8
事業による損失			(4,913)			(18,780)						13,867			(73.8)						(34,169)			(66,770)						32,601			(48.8)
その他の収入 (費用):
利息およびその他の収入			1,121			472						649			nm						3,644			735						2,909			nm
債務消滅による損失			(2,837)			—						(2,837)			nm						(2,837)			(1,223)						(1,614)			132.0
支払利息			(6,847)			(3,989)						(2,858)			71.6						(19,591)			(9,735)						(9,856)			101.2
ワラントの公正価値の変更			17			9						8			88.9						3			1,746						(1,743)			nm
偶発的対価の公正価値の変化			932			118						814			nm						3,072			(7,569)						10,641			nm
その他の費用の合計			(7,614)			(3,390)						(4,224)			124.6						(15,709)			(16,046)						337			(2.1)
所得税の恩恵を受ける前の純損失			(12,527)			(22,170)						9,643			(43.5)						(49,878)			(82,816)						32,938			(39.8)
所得税のメリット			338			339						(1)			(0.3)						1,013			1,086						(73)			(6.7)
純損失			$	(12,189)		$	(21,831)					$	9,642		(44.2)						$	(48,865)		$	(81,730)					$	32,865		(40.2)

nm: 意味がありません

製品収益、純額

Gvokeの純売上高は、2022年9月30日に終了した同時期と比較して、2023年9月30日に終了した3か月と9か月でそれぞれ410万ドル（29.8％）と1,080万ドル（28.8％）増加しました。Gvokeの処方箋は約52.3％増加し、

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2023年9月30日に終了した3か月と9か月間は、2022年の同時期と比較して、それぞれ 50.7% でした。製品需要の伸びは、正味価格の低下によって部分的に相殺されました。

Keveyiの純売上高は、2022年9月30日に終了した同時期と比較して、2023年9月30日に終了した3か月と9か月でそれぞれ250万ドル（18.7％）と720万ドル（20.3％）増加しました。両方の期間のこれらの増加は、主に患者の需要の増加と正味価格の上昇によるものです。

2022年の第1四半期に商業的に発売されたRecorlevは、主に治療を受けている患者数の増加により、2023年9月30日に終了した3か月と9か月の純売上高がそれぞれ810万ドルと1,970万ドルでした。

売上原価

2023年9月30日に終了した3か月間の売上原価は、2022年9月30日に終了した同時期と比較して290万ドル、つまり55.9％増加しました。この増加は主に製品売上の増加によるものです。2023年9月30日に終了した9か月間の売上原価は、2022年9月30日に終了した同時期と比較して470万ドル、つまり29.0％増加しました。この増加は主に製品売上の増加によるもので、製品構成と2023年第1四半期の1回限りの契約クレジットによって一部相殺されました。

研究開発費用

2023年9月30日に終了した3か月間の研究開発費は、製品開発費の削減により、2022年9月30日に終了した同時期と比較して100万ドル、つまり16.7％減少しました。2023年9月30日に終了した9か月間の研究開発費は、2022年9月30日に終了した同時期と比較して横ばいでした。

販売費、一般管理費

2023年4月に開始された新しいリースに関連する人件費と家賃の増加により、2023年に終了した3か月と9か月間の販売費、一般管理費は、2022年9月30日に終了した同時期と比較して、それぞれ280万ドル（8.1％）と510万ドル（5.0％）増加しました。

無形資産の償却

2023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月と9か月間、無形資産の償却はそれぞれ270万ドルと810万ドルでした。

その他の収入 (費用)

2023年9月30日に終了した3か月と9か月で、支払利息は2022年9月30日に終了した3か月と9か月と比較して、それぞれ290万ドル（71.6％）と990万ドル（101.2％）増加しました。どちらの期間の増加も、主にHayfinローン契約に基づくローンに関連する元本の増加と金利の上昇によるものです。

2023年9月30日に終了した3か月と9か月のその他の費用には、2023年9月に完了した2025年の転換社債と2028年の転換社債の交換に関連する債務消滅による280万ドルの損失が含まれていました。2022年9月30日に終了した9か月間のその他の費用には、2022年3月に全額返済された以前の貸し手とのオックスフォードローン契約に関連する債務の消滅による120万ドルの損失が含まれていました。

2023年9月30日に終了した3か月と9か月間、偶発的価値の変動はそれぞれ90万ドルと310万ドルの利益でしたが、2022年9月30日に終了した3か月と9か月の利益はそれぞれ10万ドルと760万ドルの損失でした。2023年の両期間の増加は、主に、経営陣の将来の売上高の見積もりを調整した最近の傾向に基づく収益仮定の変化によるものでした。

流動性と資本資源

私たちの現金の主な用途は、製品の製造、マーケティング、販売、製品候補の研究開発、一般管理費、および運転資金要件に関連する費用を賄うことです。これまで、私たちは主に転換優先株式の私募による事業資金調達、普通株式の公開株式の公開、および負債の発行を通じて事業資金を調達してきました。2018年6月、引受割引や手数料、その他の株式公開費用を差し引いた後、総純収入は8,890万ドルで、普通株式6,555,000株のIPOを1株あたり15.00ドルで完了しました。2019年2月、私たちは株式公開を完了し、合計5,996,775株の普通株式を1株あたり10.00ドルの価格で売却しました。この株式公開による純収入は、引受割引や手数料、その他の株式公開費用を差し引いた後の5,550万ドルでした。2019年9月、私たちは合計で最大8,500万ドルのタームローンを規定するオックスフォードローン契約を締結しました。そのうち6,000万ドルは2019年9月に引き出され、2,000万ドルは2020年6月に返済されました。2019年8月、私たちはフォームS-3でSECに棚上げ登録届出書を提出しました。これには、当社の普通株式、優先株式、負債証券、ワラント、および/またはユニットの総額最大2億5,000万ドルの公開、発行、および売却が含まれます。同時に、販売代理店であるJefferies LLCと売買契約を締結し、最大5,000万ドルの普通株式を棚の下で「市場に出す」商品として随時提供、発行、売却できるようにしました。私たちは、総収入180万ドルで、総額204,427株の普通株式を市場に出品して売却しました。

2020年2月、私たちは株式公開を完了し、10,299,769株の普通株式を売却しました。この株式公開による純収入は、引受割引や手数料、その他の株式公開費用を差し引いた後の3,980万ドルでした。2020年6月、私たちは公債の募集を完了し、元本総額8,630万ドルの5.00％の転換社債を売却しました。

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これには、2020年7月に全額行使された引受人の追加手形購入オプションに基づく1,130万ドルが含まれます。公募と同時に、2020年6月に株式公開を完了し、普通株式8,510,000株を売却しました。そのうち1,110,000株は、引受人が普通株式を追加購入するオプションに基づく1,110,000株で、これも2020年7月に全額行使されました。2020年6月の募集による純収入（2020年7月の引受会社のオーバーアロットメントオプションの行使による純収入を含む）は、引受割引や手数料、およびその他の募集費用を差し引いた後、1億280万ドルでした。2020年下半期に、転換社債の元本3,910万ドルが当社の普通株式13,171,791株に転換されました。2021年3月、私たちは普通株式6,553,398株の登録直接募集を完了しました。その純収入は2,690万ドルでした。2020年10月、私たちはオックスフォードローン契約の第4改正を締結しました。この条項では、さらに350万ドルのタームローンが提供され、2020年11月に引き出されました。2022年1月2日、私たちはアーミスティスとの普通株式の私募に関連して、総収入約3,000万ドルの証券購入契約を締結し、2022年1月3日に取引を完了しました。2022年1月、私たちはフォームS-3でSECに棚登録届出書を提出しました。これは2022年2月7日に発効が宣言されました。これには、合計で最大2億5,000万ドルの当社の普通株式、優先株式、負債証券、ワラント、および/またはユニットの提供、発行、および売却が含まれます。

2022年3月、私たち、Xeris Pharmaと特定の子会社の保証人は、貸し手の当事者（「貸し手」）と貸し手の管理代理人であるHayfin Services LLPと信用契約および保証（「ヘイフィンローン契約」）を随時締結しました。これにより、当社とその子会社は、実質的にすべてに最優先の担保権を付与しました。知的財産を含む私たちの資産の。ただし、特定の例外があります。ヘイフィンローン契約では、貸し手は締切日に1億ドルのタームローンを当社に延長し、締切日の直後の1年間にさらに最大5,000万ドルの遅延引出しタームローン（総称して「ローン」）を延長することを規定していました。2022年12月28日、私たちはヘイフィンローン契約に基づき、このような5,000万ドルの遅延ドロータームローンの全額を借りました。Hayfinローン契約の締結に伴い、オックスフォードローン契約の残高4,350万ドルが全額返済され、ローン返済に関連する210万ドルの手数料が支払われました。収益をオックスフォードローン契約に基づく債務の全額返済に使用することに加えて、収益はその他の一般的な企業目的に使用されました。返済後、ローンを借り直すことはできません。2022年9月29日、当社とXeris Pharmaは、信用契約および保証の改正第1号を締結しました。これにより、2022年9月29日付けの修正および改訂されたリースに基づいて家主に発行された信用状に対する貸し手の同意と発行が可能になります。2023年1月19日、当社とXeris Pharmaは、信用契約および保証の改正第2号を締結しました。これにより、貸し手は当社のオーストラリア子会社に対する財政支援書の作成と送付を規定しています。2023年4月21日、当社とXeris Pharmaは、改正第3号「信用および保証契約の放棄と同意」を締結しました。これにより、とりわけ、当社は、以前はシリコンバレー銀行で管理されている、または該当する場合はシリコンバレー銀行によって発行された特定の口座および信用状を、ノースカロライナ州ウェルズファーゴで管理または発行された同様の商品に置き換えることができます。2023年9月26日、当社とXeris Pharis Pharmaは、2023年9月26日、当社とXeris Pharis Pharma Maは、そこに定められた契約条件に従い、貸し手に提供される信用保証契約を締結しました転換社債の交換に同意して許可し、会社またはXeris Pharmaが転換社債の償還と償還に使用できる手持ちの貸借対照表現金の金額を修正します。

2023年9月、2025年の転換社債の元本総額3,200万ドルを、2028年の転換社債の元本総額3,360万ドルと交換しました。2023年9月30日の時点で、2025年の転換社債の未払い残高は1,520万ドル、2028年の転換社債の未払い残高は3,360万ドルでした。

資本資源と資金要件

創業以来営業損失を被っており、2023年9月30日の累積赤字は6億360万ドルです。現在の事業計画と2023年9月30日時点の既存の運転資金に基づくと、当社の現金資源は、少なくとも今後12か月間、事業と資本支出の要件を維持するのに十分であると考えています。Gvoke、Keveyis、Recorlevのマーケティングと販売、および継続的な研究開発活動を支援するために、短期的には多額の追加支出が発生すると予想しています。少なくとも今後12か月間は、純損失が続くと予想しています。Gvoke、Keveyis、Recorlevのマーケティングと販売、ならびに将来の臨床試験の完了を含む製品開発と臨床事業に資金を提供できるかどうかは、製品収益から受け取る現金の金額と時期、および将来の資金調達の可能性によって異なります。私たちの将来の資本要件は、以下を含むがこれらに限定されない多くの要因によって決まります。

									Gvoke、Keveyis、Recorlevの商品化における私たちの成功度。
									製品のマーケティング、販売、流通を含む商業化活動の費用。
									当社の製品候補に関連する臨床試験と規制審査の費用、時期、結果
									FDAまたは他の規制当局がとった措置が当社の製品開発活動に与える影響。
									当社が開発し商品化する将来の製品の数と種類
									競合する技術や製品の出現、およびその他の不利な市場発展。そして
									特許出願の準備、申請、審理、および知的財産関連の請求の維持、執行、防御にかかる費用。

Gvoke、Keveyis、Recorlevのマーケティングと販売を続けているため、必要な現金を賄うのに十分な量の製品収益を生み出せない可能性があります。したがって、将来、次のような追加の資金を調達する必要があるかもしれません

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公的または私的負債および/またはエクイティファイナンス。上記の「注記1 — 流動性と資本資源」に詳述されているように、そのような資金が許容できる条件で、あるいはまったく利用できない、あるいは私たちがGvoke、Keveyis、Recorlevのマーケティングと販売を成功させることができるという保証はありません。

キャッシュフロー

			9月30日に終了した9か月間
(千単位で)			2023						2022
営業活動に使用された純現金			$	(54,494)					$	(86,772)
純現金（使用）/投資活動による提供			(20,872)						25,293
純現金（使用量）/財務活動による提供			(379)						78,317

営業活動

営業活動に使用された純現金は、2023年9月30日に終了した9か月間で5,450万ドルでしたが、2022年9月30日に終了した9か月間の純現金は8,680万ドルでした。営業活動に使用される純現金の減少は、主に運転資本の使用量の減少によるもので、偶発的価値権の公正価値の変化によって一部相殺されました。

投資活動

2023年9月30日に終了した9か月間の投資活動に使用された純現金は2,090万ドルでしたが、2022年9月30日に終了した9か月間の投資活動によって提供された純現金は2,530万ドルでした。 2023年に投資活動に使用された現金は、主に短期投資の購入によるものでした。2022年の最初の9か月間、私たちは成熟した投資の大部分を再投資の代わりに事業資金に充てました.

資金調達活動

2023年9月30日に終了した9か月間の資金調達活動に使用された純現金は40万ドルでしたが、2022年9月30日に終了した9か月間の資金調達活動によって提供された純現金は7,830万ドルでした。2022年9月30日に終了した9か月間の資金調達活動によって提供された現金は、主に、2022年1月にアーミスティスの関連会社に普通株式を私募したことによる3,000万ドルの純収入、ヘイフィンローン契約からの9,290万ドルの債務発行費用を差し引いた収入、2022年3月のオックスフォードローン契約に基づく未払い元本の返済によって一部相殺されました。

重要な会計方針と見積もりと仮定の使用

2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書には、経営陣が連結財務諸表の作成において重要な判断と見積もりを使用する重要な会計方針が記載されています。2022年12月31日以降、当社の重要な会計方針に大きな変更はありません。

新しい会計基準

当社の財務諸表に適用される最近の会計上の公表の説明である「注記2-重要な会計方針と見積もりの表示の基礎と要約」を参照してください。

アイテム 3.市場リスクに関する定量的および質的開示

私たちは、通常の事業過程での取引から生じる特定の市場リスク、主に金利と外貨為替レートの変動に関連するリスクにさらされています。

金利リスク

現金、現金同等物、制限付現金および投資—私たちは、現金、現金同等物、制限付現金および投資によって得られる利息収入の金利変動のリスクにさらされています。2023年9月30日の時点で、当社の現金、現金同等物、制限付現金、および未払いの投資に適用される金利が1パーセントポイント増減すると、利息収入は年間ベースで約70万ドル増加または減少します。

長期債務—私たちの金利リスクは、主に米ドルのSOFRインデックス付き借入に関係しています。ヘイフィンローン契約に基づく未払いの借入額に基づいて、利息は、（i）9.0％（または有効な代替金利がウォールストリートジャーナルのプライムレートの場合は年率8.0％）に、（ii）（x）（1）CMEグループベンチマークアドミニストレーションリミテッド（CBA）タームSOFR（または代替品）のいずれか大きい方の合計に等しい金額の変動年率で発生します。CBA期間SOFRが1.00％+0.26161％を超える場合のレート、または（2）CME期間SOFRが1.00％未満の場合は1.00％、（y）年間1パーセント（1.00％）（または代替品の場合は年率2.0％）実際のレートはウォールストリートジャーナル（プライムレート）です。2025年の転換社債の利息は年間 5.0% の固定金利で査定され、2028年の転換社債の利息は年間 8.0% の固定金利で評価されるため、当社は金利リスクにさらされません。

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外国為替リスク

私たちは時々米国外の研究機関と契約します。これらの契約の一部に関連して、外貨の為替レートが変動することがあります。機能通貨以外の通貨建ての取引は、そのような取引が発生した時点の為替レートに基づいて記録されます。2023年9月30日の時点で、オーストラリアドル建ての無形負債がありました。純外貨の損益は、2023年9月30日に終了した9か月間の当社の業績に重大な影響を及ぼしませんでした。

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アイテム 4.統制と手続き

開示管理と手続きの評価

当社の経営陣は、最高経営責任者（最高執行責任者）と最高財務責任者（最高財務責任者）の参加を得て、当社の開示管理と手続きの有効性を評価しました。これらの用語は、改正された1934年の証券取引法（「取引法」）に基づいて公布された規則13a-15（e）で定義されています。このような評価に基づいて、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、開示管理および手続きが2023年9月30日から有効であると結論付けました。これは、当社が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、米国証券取引委員会（「SEC」）の規則と形式で指定された期間内に記録、処理、要約、報告されることを保証し、必要な情報を確実にするために、2023年9月30日から有効であると結論付けました。会社が提出する報告書で開示したもの、または取引法に基づく提出物は蓄積され、必要に応じて最高経営責任者や最高財務責任者を含む会社の経営陣に伝達され、必要な開示に関するタイムリーな決定が可能になります。

財務報告に関する内部統制の変更

2023年9月30日に終了した3か月間に行われた取引法の規則13a-15（d）および15d-15（d）で要求される評価に関連して特定された財務報告に対する内部統制に、財務報告に対する内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更はありませんでした。

第二部その他の情報

アイテム 1.法的手続き

現在、私たちはいかなる重要な法的手続きも受けていません。時々、私たちは通常の事業活動の過程で生じるさまざまな法的手続きや請求の対象となることがあります。訴訟や請求の結果を確実に予測することはできませんが、この報告の日付の時点では、結果が当社にとって不利であると判断された場合、個別に、または全体として当社の事業に重大な悪影響を及ぼすと合理的に予想される請求または訴訟の当事者ではないと考えています。結果がどうであれ、訴訟は、弁護や和解の費用、経営資源の流用、その他の要因により、私たちに悪影響を及ぼす可能性があります。

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アイテム 1A.リスク要因

私たちの普通株への投資には高いリスクが伴います。当社と事業を評価する際には、以下のリスク要因を慎重に検討する必要があります。次のリスクと不確実性のいずれかが実際に発生した場合、当社の事業、見通し、財政状態、および経営成績に重大かつ悪影響が及ぶ可能性があります。以下にまとめて説明するリスクは、すべてを網羅することを意図したものではなく、私たちが直面している唯一のリスクでもありません。新しいリスク要因が随時出現する可能性があり、何らかの要因または要因の組み合わせが当社の事業、見通し、財政状態、および経営成績に与える影響を予測することはできません。

当社の財政状態と資金調達の必要性に関連するリスク

当社の経営履歴に関連するリスク

企業として、私たちは限られた経営履歴と医薬品の商品化の経験も限られており、創業以来大きな損失を被っています。今後数年間は損失を被り続け、将来的には収益や収益性を達成または維持できない可能性があります。

これまで、私たちは主に転換優先株式の私募や、普通株式と転換社債の公募や債務発行を通じて事業資金を調達してきました。過去6年間に商業的に発売された5つの医薬品があります。つまり、ケベイス（2017年）、Gvoke PFS（2019年）、Gvoke HypOpen（2020年）、Recorlev（2022年）、Gvokeキット（2022年）です。私たちはバイオ医薬品製品の商品化の初期段階にあり、運営の歴史は限られています。バイオ医薬品製品の開発は非常に投機的な作業であり、かなりのリスクが伴います。したがって、製品候補の商品化前および初期段階で企業、特に当社のようなバイオ医薬品企業が頻繁に遭遇するコスト、不確実性、遅延、困難を考慮して、当社の見通しを検討する必要があります。私たちの将来の成功や存続可能性についてあなたが行う予測は、私たちがより長い営業履歴やバイオ医薬品製品の商業化に成功した歴史を持っている場合ほど正確ではないかもしれません。事業目標を達成する上で、予期しない費用、困難、合併症、遅延、その他の既知または未知の要因に遭遇する可能性があります。私たちは商業化戦略を成功させる必要がありますが、成功しないかもしれません。さまざまな要因により、当社の財政状態と経営成績は、四半期ごと、年ごとに大きく変動し続けると予想していますが、その多くは当社の制御が及ばないものです。したがって、四半期または年次の業績を将来の業績の指標として当てにするべきではありません。

創業以来、毎会計年度で多額の損失を被っています。2023年9月30日と2022年9月30日に終了した9か月間、私たちはそれぞれ4,890万ドルと8,170万ドルの純損失を報告しました。さらに、2023年9月30日現在の累積赤字は6億360万ドルでした。

Gvoke、Keveyis、Recorlevの商品化を継続し、新製品の開発、強化、商品化を続ける中で、多額の運営費が引き続き発生し、上場企業であることに関連する追加の運営費と報告費が発生すると予想しています。特に、次のことに伴い、引き続き多額の費用が発生すると予想しています。

									米国でのGvoke、Keveyis、Recorlevの商業戦略を実行します。
									研究開発の取り組みを継続します。
									新製品候補や製品の機能強化について規制当局の承認を求める。そして
									公開会社として運営を続けてください。

収益を生み出して収益性に移行し、プラスのキャッシュフローを生み出すことができるかどうかは不明です。Gvoke、Keveyis、Recorlevの商品化が成功するか、また販売承認を得た製品候補のいずれかが成功するかどうかにかかっています。私たちの製品候補の多くはまだ開発中です。開発と商品化を成功させるには、臨床試験の完了と製品候補の販売承認の取得、当社または将来の協力者が販売承認を取得する可能性のある製品の製造、マーケティング、販売、市販後の要件を満たす、民間保険または政府支払者からの製品の償還など、重要なマイルストーンを達成する必要があります。これらの活動には不確実性とリスクが伴うため、収益のタイミングと金額、収益性を達成できるかどうか、いつ収益を上げることができるかを正確に予測することはできません。私たちや将来の協力者がこれらの活動で成功することは決してないかもしれません。また、私たちや将来の協力者が成功したとしても、収益を上げるのに十分な収益を生み出すことは決してないかもしれません。たとえ収益性を達成したとしても、四半期または年次ベースで収益性を維持または増加させることはできないかもしれません。

私たちが利益を上げることができず、それを維持できなければ、普通株式の市場価格が下落し、資金調達、事業の拡大、提供する商品の多様化、または事業の継続が損なわれる可能性があります。過去のように損失を被り続けると、投資家は投資の見返りを得られず、投資の全額を失う可能性があります。

私たちは決して利益を上げることができず、追加の資金がないと事業を継続できないかもしれません。

Gvoke、Keveyis、Recorlevから収益を生み出す当社の能力、および当社の製品候補が、開発と承認が成功した場合、次の能力を含むがこれらに限定されない多くの要因に左右されます。

									当社製品の商用数量を許容可能なコストレベルで入手してください。

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									在庫を正常に管理できます。
									当社が受け入れ可能な条件で製品を販売および配布します。
									当社の製品候補が対象としている条件について、承認された臨床ガイドラインへの掲載を含め、医学界および第三者支払者との間で当社製品の市場での受け入れが適切なレベルに達すること。
									第三者による保証と当社製品の適切な償還の取得と維持
									競合他社と効果的に競争し、そして
									自社の営業部隊を活用して、または第三者と提携または共同販促契約を締結することにより、当社の製品を発売し、商品化します。

Gvoke、Keveyis、Recorlevを商品化するにあたり、多額の販売およびマーケティング費用が発生しており、今後も発生すると予想されます。これらの支出に関係なく、当社の製品と製品候補は、開発され承認されても、商業的に成功しない可能性があります。私たちはGvoke、Keveyis、Recorlevから収益を上げていますが、十分な製品収益を生み出せなければ、収益を上げることができず、追加の資金がないと事業を継続できない可能性があります。

将来の財政状態に関連するリスク

事業を維持するために追加の資本が必要になる場合があり、この資本が株主に希薄化し、当社にとって有利な条件で利用できなくなったり、まったく利用できなくなったりして、製品開発プログラムや商品化の取り組みを遅延、削減、または廃止せざるを得なくなる可能性があります。

バイオ医薬品の開発は、時間がかかり、費用がかかり、不確実なプロセスであり、完了するまでに何年もかかります。Gvoke、Keveyis、Recorlevの製品販売、マーケティング、製造、パッケージング、流通に関連して多額の商品化費用を負担しており、承認されれば、当社の製品だけでなく、製品候補についても引き続きかかると予想しています。製品候補に関連する臨床試験を完了し、承認されれば商品化の取り組みを開始するには、追加の資本が必要になると予想しています。したがって、継続的な事業に関連して追加の資金が必要になる場合があります。将来、必要なときに、または魅力的な条件で資本を調達できない場合、研究開発プログラムや販売およびマーケティング活動を遅らせたり、削減したり、廃止したりすることを余儀なくされる可能性があります。地政学的な不安定、金利の上昇、インフレ率の変動、貸出基準の引き締め、実際または潜在的な銀行の破綻によるマクロ経済または金融サービス業界のさらなる悪化、またはその他の要因による市場のボラティリティも、必要に応じて資本にアクセスする能力に重大かつ悪影響を及ぼし、可能であっても資本コストを増大させる可能性があります。

私たちは、株式公開、債務融資、ロイヤルティベースの資金調達契約、協力、ライセンス契約、またはその他の資金源を通じて、さらなる資金を要求されたり、調達することを選択したりすることがあります。株式または転換社債のさらなる発行を通じて追加の資金を調達した場合、既存の株主は大幅に希薄化する可能性があり、私たちが発行する新しい株式は、普通株式の保有者よりも優れた権利、優遇、特権を持つ可能性があります。当社が取得する債務融資は、当社の普通株式よりも優先され、多額の利息費用やその他の費用が発生する可能性が高く、資金調達活動やその他の財務上および運営上の問題に関する制限条項が含まれる可能性があります。これにより、経費が増加し、追加資本の獲得や、買収やライセンス供与の機会を含むビジネスチャンスの追求がより困難になる可能性があります。修正された2022年3月8日付けの既存のクレジットファシリティ（「ヘイフィンローン契約」）に基づき、貸し手は随時その当事者（「貸し手」）、貸し手の管理代理人であるHayfin Services LLP、Xeris Pharmaceuticals, Inc.、Xeris Biopharma Holdings、Inc.、およびそれらの当事者である当社の子会社との間で随時締結されます。追加の負債を負担し、配当を支払うことができます。将来確保する可能性のある追加の債務融資には、資金調達活動、資産の売買、その他の財務上および運営上の問題に関する類似またはより制限の厳しい契約が含まれる可能性があり、その結果、追加の資本の獲得、事業の管理、およびビジネスチャンスの追求がより困難になる可能性があります。また、当社の資産の一部または全部について、そのような債務を担保しなければならない場合もあります。たとえば、当社のHayfinローン契約は、特定の例外を除いて、知的財産資産を含む実質的にすべての財産と資産によって担保されています。

第三者とのコラボレーション、マーケティング、流通やライセンス、またはロイヤルティベースの資金調達契約を通じて追加の資金を調達する場合、当社の技術、将来の収益源、または製品候補に対する貴重な権利を放棄するか、私たちにとって不利な条件でライセンスを付与しなければならない場合があります。資金を確保するには、経営陣からかなりの時間と注意が必要になり、日常の活動から不釣り合いに注意をそらす可能性があります。これは、経営陣が製品の商品化や、承認された場合の製品候補の開発と商品化を監督する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。また、市場の需要が予想よりも低いソリューションや技術に多額の資本を割り当て、その結果、そのような取り組みを放棄する可能性もあります。これらのマイナスの展開はいずれも、当社の事業、経営成績、財政状態、および普通株価に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

期日までに債務の利息または元本を支払ったり、必要に応じて根本的な変化の後に転換社債を現金で買い戻したりするのに十分な金額の現金がない場合があります。また、既存および将来の負債により、転換社債の買い戻しが制限される場合があります。

2020年6月30日、当社は、2025年までに発行される5.00％の転換社債（「2025年転換社債」）の元本総額8,630万ドルの公募を完了しました。これには、2020年7月に行使された引受人の追加債券購入オプションに基づく1,130万ドルが含まれます。2秒間に株式に転換された転換社債の元本総額は3,910万ドルです

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2020年の半分です。2023年9月29日、2025年の転換社債の元本総額31,975,000ドルを、2028年までに発行される新しい8.00％の転換社債の元本総額33,574,000ドルと交換しました（「2028年転換社債」と、2025年の転換社債と合わせて「転換社債」）。2023年9月30日の時点で、2025年の転換社債の未払い残高は1,520万ドル、2028年の転換社債の未払い残高は3,360万ドルでした。2025年の転換社債には、2020年6月30日付けのシニア債務証券の基本インデンチャー（「2025年ベースインデンチャー」）の条件が適用され、2020年6月30日付けの最初の補足インデンチャーと2021年10月5日付けの第2補足インデンチャー（「2025年補足インデンチャー」）、および2025年の基本インデンチャーと合わせて「2025年インデンチャー」です。当社と米国銀行信託会社、全米協会（f/k/a 米国銀行全国協会）の受託者との間には、それぞれ。2028年の転換社債には、2023年9月29日付けのシニア・デット証券（「2028年インデンチャー」、2025年インデンチャーと合わせて「インデンチャー」）の条件が適用されます。 米国銀行信託会社、全米協会、受託者として。インデンチャーに基づく現在および将来の債務を履行できないと、債務不履行に陥り、その結果、未払いの金額すべてが直ちに支払期日となり、支払い可能になる可能性があります。債務不履行の結果としてインデンチャーに基づく未払い額が急増した場合、十分な資金がないか、債務を返済するための追加融資を手配できない可能性があります。

債権者は、根本的な変化の後、一般的に買い戻される転換社債の元本に未払利息と未払利息（ある場合）を加えた金額の現金買戻し価格で、転換社債の買い戻しを要求することがあります。根本的な変化には、特定の買収取引と、当社の普通株式がナスダック・グローバル・セレクト・マーケットまたは特定の同様の国内証券取引所に上場されていないことが含まれます。転換社債の買い戻しが必要な時点で、十分な現金がないか、資金調達ができない可能性があります。さらに、適用法、規制当局、および当社の既存および将来の債務を規定する契約により、転換社債の買戻しが制限される場合があります。必要なときに転換社債を買い戻さないことは、転換社債を管理する契約に基づく債務不履行となります。インデンチャーに基づく債務不履行または根本的な変更自体は、当社の他の既存または将来の債務を規定する契約に基づく債務不履行につながる可能性があり、その結果、その他の債務は直ちに全額支払われる可能性があります。たとえば、貸し手の同意なしに根本的な変化が起こると、ヘイフィンローン契約に基づく債務不履行になります。その他の負債と転換社債に基づいて支払われるべき金額をすべて満たすのに十分な資金がない可能性があります。

さらに、2023年9月30日現在、Hayfinローン契約に基づく未払いのタームローンが1億5,000万ドルあります。Hayfinローン契約に基づくすべての義務は、特定の限定的な例外を除いて、知的財産資産を含む実質的にすべての財産と資産によって担保されています。タームローンと転換社債は、特に当社の事業または一般的な金融市場の状況が、満期時に未払いの債務を返済または借り換えるのに役立たない場合、当社にさらなる財務リスクをもたらす可能性があります。Hayfinローン契約に基づく現在および将来の債務を履行できないと、債務不履行に陥る可能性があり、その結果、貸し手は未払いの金額をすべて早める可能性があります。債務不履行事由には、当社が慣習的な肯定的および否定的な契約に従わなかったこと、およびインデンチャーを含むハイフィンローン契約で認められている転換社債を管理する契約またはその他の契約に基づく債務不履行も含まれます。Hayfinローン契約には、慣習的な表明と保証、債務不履行事由、肯定的および否定的な契約が含まれています。これには、とりわけ、追加の負債の負担、先取特権の付与、合併または統合、買収、配当またはその他の分配または株式の買戻し、投資、資産の処分、および関連会社との特定の取引の締結を制限または制限する契約が含まれます、いずれの場合も、特定の例外があります。債務不履行の結果として、Hayfinローン契約に基づく未払い額が急増した場合、十分な資金がないか、債務を返済するための追加融資を手配できない可能性があります。さらに、私たちの貸し手は、そのような負債を担保するあらゆる担保に対して担保権を行使しようとすることができます。

2020年6月に全額返済したPPPローンは、CARES法に基づいてSBAが管理するローンに適用される契約条件の対象となり、PPPローンに関連する監査または執行措置の対象となる場合があります。

2020年4月21日、私たちは米国中小企業庁（「SBA」）のPPPノート（「ノート」）をシリコンバレー銀行（「PPPレンダー」）と締結しました。これは、2020年のコロナウイルス援助、救済および経済保障法（「CARES法」）によって可能になった510万ドルの融資（「PPPローン」）です。2020年4月22日にPPPローンの全額を受け取りました。2020年5月4日、私たちは90万ドルのPPPローンを返済しました。 2020年6月に、2025年の転換社債と株式の同時発行に関連して、PPPローンの未払い残高を返済しました。

私たちは、2026年5月までCARES法固有のルックバックおよび監査の対象となる場合があります。これは、CARES法に基づいて設立された複数の監督機関を含む他の連邦機関によって実施される可能性があります。これらの機関は、調査と監査を調整し、民事または刑事執行、その他の措置について司法省に問題を照会することができます。このようなSBA監査に従うと、経営資源と注意がそらされ、多大な時間と資源を費やす必要があり、それが当社の事業、財政状態、および経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

予想を超える製品の返品は、当社の返品引当金を超える場合があります。

製品の発売日、過去の顧客返品率、市場に出回っている同等の製品のサードパーティ業界データ、推定チャネル在庫データなど、さまざまな要因を使用して返品引当金を見積もっています。報告期間中に、チャネルの在庫レベル、在庫日、処方データ、製品の有効期限、競合製品の価格変動、ジェネリック製品の導入など、さまざまな情報源からの情報に基づいて、製品の返品の収益を制限することを決定する場合があります。準備金を超える収益の大幅な増加は、収益と経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

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返品準備金の計算の一部として、第三者のデータを使用します。私たちは、これらの第三者が提供するデータが正確であることを保証することを信頼しています。データが不正確だと、返品準備金の見積もりが誤り、経営成績や財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。.

当社製品および製品候補の商品化およびマーケティングに関連するリスク

商品化とマーケティングに関連するリスク

私たちのビジネスは、私たちの製品と製品候補の商業的成功に完全に依存しています。たとえ承認されたとしても、私たちの製品候補は市場で受け入れられず、私たちのビジネスは重大な打撃を受ける可能性があります。

これまで、私たちは製品候補の開発に多大な時間、リソース、労力を費やしてきました。最近、私たちのリソースのかなりの部分は、承認された製品であるGvoke、Keveyis、Recorlevの米国でのマーケティングと商品化に集中しており、今後も注力していきます。私たちのビジネスと将来の成功は、短期的に製品収益を生み出し、増加させる能力に大きく依存しています。Gvoke、Keveyis、Recorlevおよび当社の製品候補の潜在的な市場機会に関する当社の見積もりには、市販製品の現在の市場規模と現在の価格に関するいくつかの重要な仮定が含まれており、業界の出版物、当社が実施した調査、業界知識、第三者の調査レポート、その他の調査から得られた業界および市場データに基づいています。私たちは、社内の仮定は妥当だと考えていますが、これらの仮定のいずれかが不正確であることが判明した場合、当社の製品および製品候補の実際の市場は、潜在的な市場機会の見積もりよりも小さくなる可能性があります。私たちの製品候補は開発のさまざまな段階にあり、医薬品開発に内在する失敗のリスクにさらされています。規制当局の承認、製品発売、商品化、または当社の製品候補の流通が遅れたり遅れたり遅れたりすると、当社の事業に悪影響を及ぼします。Gvoke、Keveyis、Recorlevの商業化のために構築したインフラストラクチャ、システム、プロセス、ポリシー、関係、資料だけでは、期待するレベルで成功を収めるには不十分かもしれません。さらに、当社の製品には、誤表示など、検出されない製造上の欠陥が含まれている可能性があり、製品の交換、再表示、または製品リコールが必要になる可能性があり、当社の事業にさらに悪影響を及ぼす可能性があります。詳細については、「」というタイトルのセクションを参照してください。ビジネス — 補償範囲と払い戻し" 2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書で.

たとえすべての規制当局の承認が得られたとしても、当社の製品と製品候補の商業的成功は、医師、患者、患者擁護団体、医療費支払者、および医学界の間で市場で受け入れられ、維持されるかどうかにかかっています。当社の製品と製品候補が市場で受け入れられる度合いは、当社の製品と製品候補が次のとおりであるかどうかなど、多くの要因によって決まります。

									健康保険の対象となる給付。
									安全で、効果的で、医学的に必要です。
									特定の患者に適しています。
									費用対効果が高い。そして
									実験的でも治験的でもありません。

さらに、当社の製品または製品候補のいずれかの販売承認を得た後、当社または他者がそのような製品によって引き起こされる望ましくない、または容認できない副作用を特定した場合、次のような多くの潜在的に重大な悪影響が生じる可能性があります。

									規制当局は、そのような製品の承認を取り下げたり、承認された製品を市場から出すよう要求したり、製品を自発的に市場から削除するように依頼したりすることができます。
									規制当局は、表示に関する記述、特定の警告、禁忌の追加、または医師や薬局へのフィールドアラートの発行を要求する場合があります。
									規制当局は、そのような副作用のリスクを概説した投薬ガイドを患者に配布したり、配布や使用の制限を課したりするなど、リスク評価および軽減戦略（「REMS」）に基づいて条件を課す場合があります。
									製品の管理方法を変更したり、追加の臨床試験を実施したり、製品のラベルを変更したりする必要があるかもしれません。
									製品の宣伝方法に制限がある場合があります。
									製品の売上が大幅に減少する可能性があります。
									私たちは訴訟または製造物責任の請求の対象となる可能性があります。そして
									私たちの評判は損なわれるかもしれません。

当社の製品候補は承認されたものの、医師、患者、第三者支払者による十分な承認を得られない場合、これらの製品候補から大きな収益を生み出すことはできず、事業、財政状態、および経営成績に重大な打撃を与える可能性があります。私たちの製品が市場で受け入れられたとしても、私たちの製品よりも好意的に受け入れられたり、私たちの製品を時代遅れにする新しい治療法が導入されたり、重大な有害事象が発生したりした場合、時間の経過とともにその市場での受け入れを維持できない可能性があります。当社の製品が市場で受け入れられず、維持されなければ、製品の販売から収益を上げるのに十分な収益を上げることができません。

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私たちは競争の激しいビジネス環境で事業を展開しており、それが収益に悪影響を及ぼす可能性があります.既存または潜在的な競合他社とうまく競争できない場合、売上と経営成績に悪影響が及び、承認されたとしても、製品や製品候補をうまく商品化できない可能性があります。

製薬およびバイオテクノロジー業界は、研究者が病気についてさらに学び、新しい技術や治療法を開発するにつれて、激しい競争と重要かつ急速な技術変化を特徴としています。私たちが開発して商品化することに成功した製品候補は、既存の医薬品や将来入手可能になる可能性のある新薬と競合することになります。私たちは、当社の製品および製品候補プラットフォーム、開発の専門知識、科学的知識が私たちに競争上の優位性を提供すると信じていますが、大手製薬会社、特殊製薬会社、バイオテクノロジー企業、学術機関、政府機関、公的および民間の研究機関など、さまざまなソースからの潜在的な競争に直面しています。現在および潜在的な競合他社の多くは、当社よりもはるかに多くの財務、技術、マーケティングリソースを持っている大手製薬会社であり、当社の製品を時代遅れにしたり、競争力がなくなったりする製品の開発に成功する可能性があります。私たちが競争で成功できるかどうかは、タイムリーに市場に出て、患者や医療提供者に広く採用され、第三者の支払者から十分な補償と償還を受ける将来の製品を開発できるかどうかにかかっています。特定の製品および製品候補の潜在的な市場規模が大きいため、企業はそのような製品や製品候補に匹敵する製品の開発に多大なリソースを費やすと予想されます。

たとえば、Gvokeは重症低血糖市場で多数の競合他社を抱えています。現在、鼻腔内グルカゴン乾燥粉末であるAmphastarのBaqsimi、ノボノルディスクにアウトライセンスされているダシグルカゴンであるZealogue、ノボノルディスクのGlucAgen HypoKit、フレゼニウスカビの低血糖用グルカゴン緊急キット、Amppなどがあります。Hastarの注射用ジェネリックグルカゴン緊急キット。これらまたは他の業界参加者は、Gvokeと直接的または間接的に競合する重症低血糖の治療のための代替治療、製品、または手順をいつでも開発する可能性があります。競合他社は、私たちよりも早くプロセスや製品を開発して特許を取得したり、競合製品の規制当局の認可や承認を私たちよりも早く取得したりする可能性もあります。これにより、同様のプロセスや製品を開発して商品化する能力が損なわれる可能性があります。代替治療法が当社の製品よりも優れている、または優れていると認識された場合、当社の製品または製品候補の売上が承認されれば、悪影響を受け、当社の業績が損なわれる可能性があります。

Keveyis（ジクロロフェナミド）は経口炭酸脱水酵素阻害剤で、2022年8月7日に希少疾病用医薬品の独占権が終了したPPPの高カリウム血症、低カリウム血症、および関連変異体の治療薬として米国で承認されました。トレント・ファーマシューティカルズ・リミテッドのジェネリックジクロルフェナミド用ANDAは2022年12月29日に承認され、現在はKeveysと競合しており、収益に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、希少疾病用医薬品独占権の終了により、ジェネリック医薬品の競合他社がさらに出現する可能性があり、これもKeveysの売上の減少の一因となる可能性があります。別の経口炭酸脱水酵素阻害剤であるアセタゾラミドは、PPPの予防的、時には急性治療のために適応外で使用されることがよくあります。カリウムサプリメントは、米国では低カリウム血性周期性麻痺での使用が指示されており、慢性的に、またはそのようなPPP型のエピソードの緊急治療に頻繁に使用されます。カリウム保存性利尿薬、ベータ受容体アゴニスト、メキセリチン、その他のナトリウムチャネル遮断薬など、他のいくつかの種類の薬は、1つまたは複数のPPP変異体で慢性または急性の使用に有益であると報告されています。PPPの予防的慢性治療のために現在開発中の薬は知りません。

また、現在、Corcept TherapeuticsやRecordatiなど、Recorlevと競合する可能性のある既存の医薬品を販売しているさまざまな企業を知っています。米国とヨーロッパで手術に失敗した、または手術に適さない内因性クッシング症候群患者の治療は、米国でCorcept Therapeuticsが販売しているKorlym（ミフェプリストン）、Recordatiが米国とEUで販売しているSignifor LAR（パシレオチド）とIturisa（オシロドロスタット）、およびケトコナゾールです。、HRAがEUで販売しているメチラポンとミトタン。Corceptは、第2世代のグルココルチコイド受容体モジュレーターであるRelacorilantを開発しています。現在フェーズ3です。ケトコナゾールは、米国ではクッシング症候群の治療に適応外で使用されています。米国における内因性クッシング症候群の治療のためのケトコナゾールの規制当局の承認ですが、私たちの知る限り、現在どのスポンサーも求めていません。 医薬品間の作用機序が似ているため、Recorlevの競争を大幅に激化させる可能性があります。

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十分なマーケティング、販売、流通能力を確立できない、維持できない、または当社が受け入れられる条件で製品のマーケティング、販売、流通に関する契約を第三者と締結できない場合、製品の収益を生み出すことができず、事業、経営成績、および財政状態に重大な悪影響が及ぶ可能性があります。

私たちは、Gvoke、Keveyis、Recorlevの販売、マーケティング、流通のための商業インフラを開発しました。候補製品をうまく商品化するためには、マーケティング、販売、流通、管理、その他の非技術的能力を維持し、拡大したり、これらのサービスの一部またはすべてを実行するために第三者と取り決めしたりする必要があります。私たちは、米国で製品を販売するために営業部隊を設立しました。営業力を維持し、必要に応じて拡大するために、営業およびマーケティング担当者の採用、雇用、訓練、維持について他社と競争します。資格のある個人の雇用、維持、適切なインセンティブの提供、十分な販売リードの獲得、適切な数の医師の診察と、規制当局の承認を受けた製品および製品候補を処方するよう説得し、営業およびマーケティング担当者に適切なトレーニングを提供し、地理的に分散した販売およびマーケティング能力を効果的に管理する能力など、独自の販売およびマーケティング能力を維持し、必要に応じて拡大することには、多大な費用とリスクが伴います。マーケティングチーム。必要に応じて社内の販売、マーケティング、流通能力を維持または拡張できなくなったり遅れたりすると、Gvoke、Keveyis、Recorlevの商品化、および承認されれば製品候補の発売と商品化に悪影響を及ぼします。十分な数の営業担当者を募集、雇用、維持できたとしても、彼らは私たちの製品の宣伝に効果的ではないかもしれません。

私たちは、承認された製品について確立した販売およびマーケティング能力を活用して、FDAの承認があれば、他の条件の管理のための追加の製品候補を米国で商品化するつもりです。何らかの理由でそれができない場合、承認されれば、それらの製品候補の商品化能力を確立するために追加のリソースを費やす必要があります。販売組織や流通戦略をタイムリーかつ効率的に効果的に展開できない場合、製品候補の商品化が遅れ、製品収益を生み出す能力に悪影響を及ぼす可能性があります。

さらに、関連する規制当局によって承認されれば、候補製品を米国外で商品化するための協力関係を継続する予定です。したがって、米国外での将来の成功は、協力関係を築いて維持する能力、製品に対する協力者の戦略的関心、およびそのような協力者が製品のマーケティングと販売を成功させる能力に一部依存します。そのような協力体制を確立または維持できない場合があります。また、できる場合でも、そのような協力者は効果的な営業部隊を持っていないか、私たちが自社で製品のマーケティングと販売を行う場合のような努力を払っていない可能性があります。

第三者の行動と市場での受け入れに関連するリスク

私たちは、単一ソースのサプライヤーを含むサードパーティのサプライヤーに依存していますが、可能なサプライヤーの数は限られており、開発リードタイムも長いです Gvoke、Keveyis、Recorlevの代替ソース用、または当社の製品候補は、当社の製品候補を開発する能力、またはGvoke、Keveyis、Recorlevまたは承認された製品候補を商品化し続ける能力を損なう可能性があります。

現在、Gvoke、Keveyis、Recorlevを商業的に供給するための製造施設や、臨床試験に使用する製品候補を製造するための製造施設を所有または運営していません。私たちは、製品と製品候補の製造と供給を第三者のサプライヤーに頼っています。Gvokeについては、現在、医薬品有効成分（「API」）についてはBachem Americas, Inc. とその関連会社（「Bachem」）、医薬品についてはPyramid Laboratories Inc.（「Pyramid」）、自動注射器と最終製品の組み立てについてはSHL Pharma、LLC（「SHL Pharma」）など、多くの単一ソースサプライヤーに依存しています。いくつかのサプライヤーと契約しています。バケム、ピラミッド、SHLファーマを含む供給契約。Taroは、Keveysに関するすべての要件を供給契約に基づいて作成します。2027年3月の次の更新前にTaroによって契約が終了した場合、Keveysを製造する新しい第三者を探すか、自社で製品を製造する必要があります。同様に、Recorlevについても、APIについてはRegis Technologies, Inc.、完成品についてはXcelience、LLC（「Lonza」）など、多くの単一ソースサプライヤーに依存しています。私たちは、臨床試験に使用する製品候補の製造を他の第三者に頼っています。これらのベンダーのいずれかが当社の将来の要件を満たすことができない、または満たしたくない場合、当社は製品をタイムリーに製造および/または供給できない可能性があります。これらの製造業者との現在の契約は、特定の通知条項を条件として、そのような製造業者によって終了される可能性があります。さらに、Taroは、Keveysの規制当局の承認を含め、購入した資産について一定の返還権を保持しています。これにより、特定の譲渡制限に違反したり、通知を受け取った後にマーケティングコミットメントを履行しなかったりして、そのような重大な違反を是正できなかったりするなど、返還条件に重大な違反があった場合に、Taroは購入した資産を返却し、当社との契約を終了することができます。

サードパーティのサプライヤーは、商業需要を満たすのに十分な在庫をタイムリーに、またはまったく生産できない場合があります。また、当社の製品や製品候補品の製造に使用される特定のコンポーネントや材料については、引き続き長いリードタイムが発生しています。 サードパーティのサプライヤーは、最低生産レベルを保証したり、当社製品に専用の生産能力を確保したりする必要がない場合があります。その結果、将来、十分な量の製品、部品、またはその他の重要な材料を入手できなくなり、事業全体に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。天候関連の出来事、世界的な健康問題を含む伝染病、火災、テロ行為、政情不安、戦争、労働または地政学的な問題、またはその他の原因により、第三者サプライヤーの施設または運営に支障が出ると、製品の製造および顧客への製品の販売能力が著しく損なわれる可能性があります。私たちはグローバルなサプライチェーンを持っており、台湾やイスラエルを含むがこれらに限定されない米国外で製品の一部のコンポーネントを製造しています。イスラエルとハマスの間の現在の戦争は、私たちの事業に直接的および間接的に影響を与える可能性があります。たとえば、イスラエルとハマスの戦争は、Keveysの製造を含むがこれらに限定されない第三者サプライヤーの施設や運営に混乱をもたらす可能性があり、その結果、リードタイムが長くなる可能性があります

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どれ原因かもしれません イスラエルからの輸出が遅れたり制限されたり、他の有害事象（ケベイスの製造と保管に使用された施設の損傷や破壊など）が発生する可能性がありますが、これは確実には予測できません。供給品の生産または配送の中断またはその他の遅延は、当社製品の販売を減少させ、コストを増大させる可能性があります。また、このような問題が第三者のサプライヤーや製造業者に悪影響を与えると、当社の業績または財政状態に悪影響を与える可能性があります。

Gvokeと当社の製品候補の一部は、医薬品としての主要な作用機序に基づいて、連邦食品医薬品化粧品法（「FDCA」）の医薬品規制の下で規制されている医薬品とデバイスの組み合わせ製品です。サードパーティメーカーは、FDAの医薬品CGMP規制、品質システム規制（「QSR」）に具体化されたデバイスCGMP要件、または米国外の同様の規制要件の適用規定、医薬品とデバイスの組み合わせ製品に適用される現在の適正製造基準（「CGMP」）規制要件を遵守しない場合があります。当社が、または第三者メーカーが適用される規制を遵守しなかった場合、臨床保留、罰金、差し止め命令、民事罰則、遅延、一時停止または撤回、ライセンス取り消し、当社製品および製品候補の差し押さえまたはリコール、当社製品の再表示または再包装、営業制限、刑事訴追などの制裁措置が当社に課される可能性があり、そのいずれも当社の供給に大きな影響を与える可能性があります。製品と製品候補。当社の製品および候補製品を製造するために委託製造業者が使用する施設は、FDAに登録されている必要があり、cGMPに準拠していることを確認するためにFDAが実施する検査の対象となります。FDAやその他の外国の規制当局は、製造業者に製造施設の登録を義務付けています。当社は、cGMPとQSRの遵守については契約製造パートナーの製造プロセスを管理しておらず、完全に契約製造パートナーに依存しています。委託製造業者は、原薬またはデバイスコンポーネントの製造と出荷の遅延の原因となる製造または品質管理の問題に直面したり、請負業者が該当するCGMPまたはQSRの遵守を維持できない状況に直面する可能性があります。当社の委託製造業者が、当社の仕様、CGMPおよび/またはQSR、およびFDAなどの厳しい規制要件に適合する材料を正常に製造できない場合、製造施設の規制当局の承認を確保および/または維持することはできません。さらに、委託製造業者が適切な品質管理、品質保証、有能な人材を維持する能力を管理することはできません。FDAまたはそのような外国の規制当局が、当社の製品または製品候補の製造のためにこれらの施設を承認しない場合、または将来そのような承認を取り下げた場合、代替の製造施設を探す必要が生じる可能性があります。これは、製品の販売能力、製品候補の開発、規制当局の承認の取得、または承認された場合の製品候補の販売に大きな影響を与えます。

FDA、EU、その他の規制当局の要求に応じてCGMPやQSRに準拠し、当社の材料や製品を製造するために必要な専門知識と能力を備えたサードパーティのサプライヤーの数は限られています。その結果、予想される将来のニーズを満たすサードパーティのサプライヤーを見つけることが難しいかもしれません。また、予想される成長により、現在のサードパーティサプライヤーが製品、原材料、およびコンポーネントを当社に提供する能力に負担がかかる可能性があります。材料や製品の第三者サプライヤーを手配できない場合、または商業的に合理的な条件で手配できない場合、製品の開発や販売を完了できない場合があります。

新しいCGMPまたはQSR規制、または規制機関による製品固有の要件の導入により、代替材料の調達、既存の製造プロセスの変更、またはFDAまたはその他の規制当局による事前の承認を条件とする製品の設計変更が必要になる場合があります。また、サードパーティのサプライヤーが適用されるすべての新しい規制やガイドラインを遵守しているかどうかを再評価する必要がある場合もあります。これにより、製品をタイムリーに製造して供給することがさらに妨げられる可能性があります。その結果、生産コストが増加し、供給が中断され、評判が損なわれ、事業と財務結果に悪影響が及ぶ可能性があります。

さらに、私たちが第三者のサプライヤーに依存していることには、とりわけ次のような多くの追加リスクが伴います。

									当社のサプライヤーは、規制要件を遵守しなかったり、原材料、部品、または製品の製造に誤りを犯したりして、当社製品の有効性や安全性に悪影響を及ぼしたり、当社製品の出荷が遅れたりする可能性があります。
									サプライヤーとの長期供給契約の条件や、主要な材料や製品の長期供給契約の欠如により、価格が変動する可能性があります。
									サプライヤーを変更するまでのリードタイムが長いことを考えると、既存のサプライヤーは、それをレバレッジとして利用して、私たちのビジネスに悪影響を与える可能性があります。
									サプライヤーは、重要なサービスにアクセスできなくなったり、施設に損害を与えたりする可能性があります。これには、自然災害、地政学的な出来事、または当社製品の製造と供給が持続的に中断される可能性のある伝染病による損失が含まれます。
									当社製品に対する需要の変動、または他の顧客からのサプライヤーの需要は、材料または製品をタイムリーに提供する能力または意欲に影響を与えたり、サプライヤーの長期的な生産能力の制約につながる可能性があります。
									必要に応じて、原材料や部品が入手できなくなった場合、新しいまたは代替の供給源を見つけたり、製品や製造プロセスをタイムリーに再構成したりできない場合があります。
									サプライヤーは、材料、製品、サービスに対する当社の需要とは関係のない財政的またはその他の困難に直面する可能性があり、その結果、当社の注文を履行し、当社の要件を満たすことができなくなる可能性があります。そして
									第三者による製造契約または注文の違反または終了の可能性。

さらに、新しい材料の確保や代替のサードパーティサプライヤーの開発を余儀なくされる可能性があります。これは、製品が複雑で、開発リードタイムが長く、グローバルな規制審査プロセスを考えると難しい場合があります。

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契約しているCMOが義務を履行しなかった場合、別のCMOとの契約の締結を余儀なくされる可能性がありますが、合理的な条件ではそれができない場合があります。どちらのシナリオでも、代替供給源を確立するため、臨床試験や商業的流通が大幅に遅れる可能性があります。場合によっては、当社の製品または製品候補の製造に必要な技術的スキルは、元のCMOに固有または専有であり、そのようなスキルをバックアップまたは代替サプライヤーに移転することが困難であったり、契約上の制限があったり、そのようなスキルをまったく移転できない場合があります。さらに、何らかの理由でCMOを変更する必要がある場合、新しいCMOが品質基準と適用されるすべての規制に準拠した施設と手順を維持していることを確認する必要があります。また、製造比較調査などを通じて、新しい製造プロセスでは、以前にFDAまたは他の規制当局に提出された、または承認された仕様に従って製品が生産されることを確認する必要があります。新しいCMOの検証に伴う遅延は、製品候補を開発したり、製品をタイムリーに、または予算内で商品化したりする能力に悪影響を与える可能性があります。さらに、CMOは、そのCMOが独自に所有する製品候補の製造に関連する技術を持っている場合があります。これにより、そのようなCMOへの依存度が高まるか、別のCMOに当社の製品や製品候補を製造させるために、そのようなCMOからライセンスを取得する必要があります。さらに、当社の製品や製品候補を供給するCMOの場合、メーカーの変更には製造手順やプロセスの変更が含まれることが多く、臨床試験で使用された以前の臨床供給と新しいメーカーの臨床供給との間の橋渡し研究を行う必要が生じる可能性があります。臨床用品の比較可能性を実証することに失敗する可能性があり、追加の臨床試験の実施が必要になる可能性があります。さらに、CARES法の下では、特定の重篤な疾患または状態に対する承認された医薬品の供給に対するリスクを、その医薬品または原薬が製造されている事業所ごとに特定して評価するリスク管理計画を策定する必要があります。リスク管理計画は、検査中にFDAの審査の対象となります。市場に出ている製品の供給が不足すると、業績に重大な影響が及ぶ可能性があります。

第三者支払者による償還の決定や、医療業界内および競合他社間の統合は、価格設定と市場での受け入れに悪影響を及ぼす可能性があります。当社の製品に対する十分な償還がなければ、その製品が広く使用される可能性は低くなり、価格圧力により、現在の事業戦略をサポートするために必要な価格で製品を販売する能力が影響を受ける可能性があります。

米国および外国政府、民間の第三者保険会社および支払者、およびメディケアやメディケイドを含むその他の第三者支払者が、患者に代わって当社製品の費用を負担または払い戻すことに同意しない場合、当社の将来の収益と収益性は悪影響を受けます。これらの団体が当社の製品に関する補償と払い戻しを提供していない場合、または補償と払い戻しのレベルが不十分な場合、当社の製品は一部の患者にとって高価すぎて購入できず、医師がそれらを処方しない可能性があります。また、当社製品の償還額に制限があると、収益性が低下する可能性もあります。米国および一部の外国の管轄区域では、医療費を管理および削減するための行動と提案があり、今後も続くと予想されます。製品候補の販売承認を妨げたり遅らせたり、承認後の活動を制限または規制したり、販売承認を得た製品または製品候補を収益性の高い方法で販売する能力に影響を与えたりする可能性のある、医療制度に関する法律上および規制上の変更、および医療制度に関する変更案が数多くありました。ヘルスケア業界が統合するにつれて、業界の参加者に製品やサービスを提供するための競争はより激しくなり、当社製品の潜在的な購入者または第三者の支払者が購買力を利用して競争力のある価格圧力やその他の有利な条件を行使するにつれて激化する可能性があります。私たちは、市場の需要、政府の規制、第三者の補償と償還政策、社会的圧力が世界中のヘルスケア業界を変え続け、その結果、潜在的な購入者間の事業統合や提携がさらに進むと予想しています。競争力によって製品に請求できる価格が下がると、利益率が低下し、ビジネスへの投資と成長の能力に悪影響を及ぼします。詳細については、「」というタイトルのセクションを参照してください。ビジネス — 補償範囲と払い戻し" そして "ビジネス — 医療改革" フォーム10-Kの最新の年次報告書で.

政府やその他の第三者支払者も、ヘルスケア製品に請求される価格に異議を唱え、処方薬の補償範囲と償還レベルの両方をますます制限し、制限しようとしています。

また、保険の適用範囲と新たに承認された製品の払い戻しに関しても大きな不確実性があり、補償範囲は、FDAまたは同等の外国の規制当局によって医薬品が承認される目的よりも制限される場合があります。米国では、新薬の償還に関する主な決定は、通常、米国保健社会福祉省内の機関であるメディケア＆メディケイドサービスセンター（CMS）が行います。CMSは、新薬がメディケアの対象となるかどうか、またどの程度補償されるかを決定します。民間の支払者は、かなりの程度までCMSに従う傾向があります。

第三者支払者による新たな要件には、（i）政府の医療プログラムまたは民間の支払者が必要とする強制的な割引またはリベート、および米国よりも安い価格で販売される可能性のある国からの医薬品の輸入を現在制限している法律の将来の緩和により、医薬品の正味価格が引き下げられる可能性があります。（ii）第三者支払者は、製薬会社に定価からの所定の割引を提供するようますます要求し、医療製品に請求される価格に異議を唱えています。。私たちが商品化しているどの製品候補でも償還が可能かどうか、また、償還が可能な場合は償還のレベルも保証できません。また、多くの製薬メーカーは、平均メーカー価格（AMP）やベストプライスなど、特定の価格指標を計算して政府に報告する必要があります。そのような指標が正確かつ適時に提出されなかった場合、罰則が科せられることがあります。さらに、これらの医薬品の価格は、政府の医療プログラムで義務付けられている割引やリベートによって引き下げられる場合があります。

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米国およびその他のいくつかの管轄区域では、製品の収益性の高い販売能力に悪影響を及ぼす可能性のある方法で医療制度を変更するための多くの立法上および規制上の提案が検討されているか、すでに制定されています。米国およびその他の地域の政策立案者や支払者の間では、医療費の抑制、質の向上、医療へのアクセスの拡大という明確な目標を掲げて、医療制度の変化を促進することに大きな関心が寄せられています。米国では、製薬業界がこれらの取り組みの特に焦点となっており、主要な立法措置の影響を大きく受けています。管理医療への傾向、健康維持組織の影響力の増大、および追加の立法案により、開発する製品の販売に関連して価格圧力がかかると予想しています。

州レベルでは、価格や患者への償還の制約、割引、特定の製品アクセスやマーケティングコストの開示、透明性対策など、医薬品の価格を管理するための法律を議会が可決し、規制を実施することが増えています。また、場合によっては、他国からの輸入や大量購入を促進することを目的としたものもあります。

一般的な規制や措置の採用と、既存の規制や措置がある管轄区域での制限的政策の強化が相まって、医薬品の支払いが制限される可能性があります。この法律が連邦政府の償還方針に全体的に、または具体的に私たちの事業にどのような影響を与えるかは予測できませんが、これらの要因は医薬品の償還に下向きの圧力をもたらし、当社の製品および候補製品の市場での受け入れに悪影響を与える可能性があります。

一部の患者は、当社の製品または製品候補を購入するために健康保険の補償を必要とする場合があります。また、第三者の支払者による適切な補償と払い戻しが得られない場合、製品または製品候補の商品化を成功させる能力に悪影響が及ぶ可能性があります。当社製品の使用を制限したり、割引率を上げるなどして価格が下がったりすると、当社の収益性達成能力に重大な悪影響を及ぼします。

Gvoke、Keveyis、Recorlevおよび当社の製品候補の成功は、患者、医療従事者、介護者による適切な使用にかかっています。また、個々のデバイスが故障する可能性があります。

私たちは、患者、介護者、医療従事者が操作できるように製品を設計しました。患者、介護者、医療従事者による製品の正常な使用をコントロールすることはできません。患者、医療従事者、介護者による製品の適切な使用を促進することに成功しなければ、市場で受け入れられたり、製品を効果的に商品化したりできない可能性があります。また、Gvokeなどの製品を適切に使用した場合でも、個々のデバイスが故障する可能性があります。生産規模を拡大すると、本質的に製造ミスのリスクが高まり、生産されるすべてのタブレットやデバイスを適切に検査できなくなり、個々の製品が設計どおりに機能しない可能性があります。製造ミスは、当社製品の市場での受け入れに悪影響を及ぼしたり、報道が否定的になったり、訴えられるリスクを高めたりする可能性があります。

少数の主要顧客が当社の収益の高い割合を占めているため、これらの顧客のいずれかを失い、新しい顧客関係を築くことができないと、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは、収益の大部分を比較的少数の顧客に依存しています。要約連結財務諸表の「注記2-重要な会計方針と見積もりの表示の基礎と要約」でさらに説明したように、2023年9月30日と2022年に終了した9か月間、4人の顧客が会社の総製品収益の90％以上を占めました。2023年9月30日と2022年12月31日の時点で、同じ4人の顧客が売掛金の純額の85％以上を占めていました。私たちは、収益の大部分を比較的少数の顧客に依存し続けると予想しています。これらの顧客のいずれかを失い、新しい顧客関係を確立できない場合、当社の事業、見通し、財政状態、および経営成績に重大かつ悪影響が及ぶ可能性があります。 さらに、主要な顧客の1人以上が財政難を経験した場合、当社への悪影響は甚大になる可能性があります。

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臨床試験を第三者に依存することに関連するリスク

私たちは、製品候補の臨床試験の実施を第三者に依存しています。これらの第三者が義務を果たさないと、当社の開発および商品化計画に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは、独立した臨床研究者、臨床研究機関（「CRO」）、学術機関、およびその他の第三者サービスプロバイダーに依存して、当社の製品候補との臨床試験を実施しています。私たちは臨床試験を成功させるためにこれらの関係者に大きく依存していますが、私たちは彼らの活動の結果に対して最終的に責任を負い、彼らの活動の多くの側面は私たちのコントロールの及ばないものです。第三者は、予定通りに活動を完了できない場合や、規制要件または当社が定めるプロトコルに従って臨床試験を実施しない場合があります。たとえば、私たちは各臨床試験が一般的な治験計画と試験プロトコルに従って実施されるようにする責任がありますが、独立した臨床研究者が私たちのプロジェクトよりも他のプロジェクトを優先したり、製品に関する問題をタイムリーに私たちに伝えられなかったりする可能性があります。さらに、特定の製品候補について行ってきた、または行う可能性があるように、海外で臨床試験を実施すると、臨床試験の完了を遅らせる可能性のある追加のリスクがあります。これらのリスクには、医療サービスや文化的慣習の違いによって外国で登録された患者が臨床プロトコルを順守できないこと、外国の規制制度に関連する追加の管理上の負担を管理すること、およびそのような外国に関連する政治的および経済的リスクが含まれます。当社の臨床試験契約の遅延または早期終了、第三者が臨床試験に関する規制および要件を遵守しなかった場合、または当社が直接実施または監視していない試験の結果に依存した場合、当社の製品候補の開発、承認、商品化が妨げられたり遅れたりして、当社の事業、経営成績、および財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは、臨床業務および開発担当者を通じて、臨床試験に関連するコンプライアンスプログラムを維持しています。私たちの臨床試験ベンダーは、臨床試験の実施に関する問題を監視し、私たちに報告する必要があります。私たちは、臨床、規制、品質保証のスタッフやその他のサービスプロバイダーを通じて臨床試験ベンダーを監視しています。当社の臨床試験ベンダーまたはスタッフは、当社の臨床試験に関連して発生する可能性のある詐欺、悪用、またはその他の問題を適時かつ完全に発見して報告しない場合があります。このような詐欺、虐待、またはその他の問題が発生し、正常に解決されない場合、当社の研究、開発、および商品化の活動と結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

製品開発と製品候補の規制当局による承認に関連するリスク

規制当局の承認に関連するリスク

当社の製品候補が販売承認を受けるかどうかは定かではありません。マーケティングの承認がなければ、候補製品を商品化することはできません。

私たちは、製品候補の開発に多大な財源と事業努力を費やしてきました。当社の製品候補のいずれかが販売承認を受けるかどうかは定かではありません。

候補製品の開発、およびその承認と販売に関連する問題は、米国のFDAおよびその他の規制当局、およびその他の国の同等の規制当局による広範な規制の対象となります。FDAから新薬申請（「NDA」）または生物製剤ライセンス申請（「BLA」）の承認を受けるまで、候補製品を米国で販売することは許可されていません。FDAおよび同等の外国当局による承認を得るのに必要な時間は予測できませんが、通常、臨床試験の開始から何年もかかり、規制当局の実質的な裁量を含む多くの要因に左右されます。さらに、承認条件、規制、標準治療、または承認を得るために必要な臨床データの種類と量は、製品候補の臨床開発の過程で変更され、管轄区域によって異なる場合があります。

NDAとBLAには、対象となる各適応症に対する製品候補の安全性と有効性を立証するための広範な前臨床データおよび臨床データ、および裏付けとなる情報を含める必要があります。NDAとBLAには、製品の化学的性質、製造、管理に関する重要な情報も含める必要があります。NDAまたはBLAの承認の取得は、時間がかかり、費用がかかり、不確実なプロセスであり、承認を得ることができない場合があります。当社の製品候補のいずれかの規制当局の承認または商品化が遅れたり遅れたり遅れたりすると、当社の事業に悪影響を及ぼします。

FDAは、さまざまな理由で製品候補の承認を遅らせたり、制限したり、拒否したりするなど、医薬品の承認プロセスにおいて実質的な裁量権を持っています。たとえば、FDA：

									当社の製品候補について、セクション505（b）（2）の規制経路または必要に応じて選択したその他の経路に頼ることはできないと判断できました。
									当社から提供された情報が不十分であるか、臨床上の欠陥が含まれているか、または何らかの適応症に対する当社の製品候補の安全性と有効性を実証できなかったと判断する可能性があります。
									生物学的同等性研究および/または臨床試験のデータが、NDAの提出を裏付けたり、販売承認を得たりするのに十分ではないと判断する場合があります。これには、当社の製品候補の臨床およびその他の利点が安全性リスクを上回らないという発見も含まれます。
									私たちの試験デザイン、または前臨床試験、生物学的同等性研究、および/または臨床試験からのデータの解釈に同意しない場合があります。また、試験のデザインがレビューされ、コメントされた後でも承認要件を変更する可能性があります。

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									当社が間違った記載医薬品を特定した、または当社の製品候補のいずれかに対する第505（b）（2）条出願の承認が、記載されている1つまたは複数の医薬品、または当社の製品候補のいずれかと同じ承認条件で以前に承認された医薬品（該当する場合）の特許または非特許独占権によって妨げられていると判断する場合があります。
									当社が製品候補の製造に関する契約を締結している第三者メーカーの製造プロセスまたは施設における欠陥を特定する場合があります。
									データの完全性を判断するために、当社の臨床研究およびヒューマンファクター研究サイトの一部またはすべてを監査し、そのようなデータの一部またはすべてを拒否する場合があります。
									当社が要求するよりも少ないまたはより限定的な適応症で製品候補を承認する場合もあれば、費用のかかる承認後の臨床試験の実施またはREMSの実施を条件として承認する場合もあります。
									承認基準、方針を変更したり、新しい規制を採用したりする可能性があります。または
									製品候補の商品化を成功させるために必要または望ましいと当社が考える表示表示が承認されない場合があります。

製品が承認されたとしても、FDAは製品が市販される可能性のある適応を制限したり、製品ラベルに広範な警告（箱入りの警告など）を要求したり、承認の条件として高価で時間のかかる臨床試験や報告を要求したりする場合があります。他の国や管轄区域の規制当局には、製品候補を承認するための独自の手順があり、それらの国や法域で販売する前に遵守する必要があります。

ある国で候補製品の販売に関する規制当局の承認を得ても、他の国で規制当局の承認を得ることができるとは限りません。さらに、米国やその他の国でのマーケティング申請の承認または拒否は、追加の分析、レポート、データ、前臨床試験、臨床試験を求める規制上の要求、データや結果のさまざまな解釈に関する規制上の質問、製品開発期間中の規制方針の変更、当社の製品候補やその他の製品に関する新しい情報の出現など、さまざまな要因に基づく可能性があります。また、当社の製品候補のいずれかに対する規制当局の承認が取り下げられる可能性があります。

臨床的失敗は臨床開発のどの段階でも発生する可能性があり、私たちの臨床試験の結果は、私たちの製品候補に対して私たちが提案した適応症を裏付けないかもしれません。私たちの臨床試験でFDAや他の規制当局が満足できる有効性と安全性を実証できない場合、そのような製品候補の開発に追加費用が発生したり、完了が遅れたり、最終的には完了できなくなったりする可能性があります。

既存の臨床試験の結果が、当社の製品候補の規制当局の承認を裏付けるのに十分かどうかは定かではありません。前臨床試験と初期の臨床試験が成功しても、後の臨床試験が成功するとは限りません。また、後の臨床試験の結果が以前の臨床試験と前臨床試験の結果を再現するかどうかはわかりません。さらに、特定の適応症での臨床試験での成功は、製品候補が他の適応症での成功を保証するわけではありません。製薬業界の多くの企業は、初期の前臨床試験や臨床試験で有望な結果が得られたり、その他の関連する適応症で後期段階の試験が成功したりした後でも、臨床試験で大きな挫折を経験しています。これらの挫折は、とりわけ、臨床試験の進行中に行われた前臨床所見、および以前に報告されていなかった有害事象を含む臨床試験で行われた安全性または有効性の観察によって引き起こされました。当社の製品候補の前臨床試験および初期臨床試験の結果は、後期臨床試験の結果を予測するものではない場合があります。臨床試験の後期段階にある製品候補は、前臨床試験と初期臨床試験を経ても望ましい安全性と有効性を示せない場合があります。臨床試験があらかじめ決められたエンドポイントを満たさないと、製品候補を放棄し、製品候補の開発が遅れる可能性があります。当社の臨床試験が遅れたり終了したりすると、該当するNDAまたはBLAのFDAへの提出、欧州医薬品庁（「EMA」）への販売承認申請（「MAA」）、またはその他の関連する外国の規制当局によるその他の同様の申請の提出が遅れ、最終的には製品候補を商品化して収益を生み出す能力も遅れます。

私たちは、特定の製品候補の規制当局の承認に505 (b) (2) 経路を利用するつもりです。そのような製品候補がセクション505（b）（2）の要件を満たしているとFDAが結論付けない場合、FDAまたは他の規制当局による製品候補の最終的な販売承認は、遅延、制限、または拒否される可能性があり、そのいずれも当社の営業収益創出能力に悪影響を及ぼします。

私たちは、特定の製品候補の承認について、FDCAのセクション505（b）（2）に従って規制経路を追求しています。これにより、その医薬品に関する既存の臨床データの提出に頼ることができます。セクション505（b）（2）は、1984年の薬価競争および特許期間回復法、またはハッチ・ワックスマン改正案の一環として制定されました。承認に必要な情報の少なくとも一部が、申請者によって、または申請者のために実施されていない前臨床試験または臨床試験からのものであり、申請者が参照権を取得していない場合、NDAの提出を許可しています。FDAは、FDCAのセクション505（b）（2）を解釈して、申請者が承認された製品の安全性と有効性に関するFDAの以前の調査結果を信頼できるようにしています。FDAは、公開されたデータや申請者が実施した新しい研究、安全性と有効性を実証する臨床試験など、以前に承認された医薬品への変更を裏付けるために必要な情報の提出を義務付けています。FDAは、承認を裏付ける安全性と有効性を十分に示すための追加情報を要求する可能性があります。

当社の製品候補がセクション505（b）（2）の要件を満たしていないとFDAが判断した場合、追加の臨床試験を実施し、追加のデータと情報を提供し、規制当局の承認に関する追加基準を満たす必要がある場合があります。2010年3月、オバマ前大統領は、公衆衛生の下で承認を受けるための簡略化された経路を定める法律に署名しました

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PHS法に基づいて承認されている他の生物学的製品と同様の生物学的製品のサービス法、またはPHS法。この法律はまた、生物学的製物の定義をインスリンなどのタンパク質を含むように拡大しました。法律には、インスリンなどのタンパク質製品に関する暫定条項が含まれています。これにより、特定の状況下では、企業はPHS法に基づいてインスリン製品を生物製剤として承認を求めることができます。具体的には、2020年3月23日に、これまで医薬品として承認されていたインスリンなど、FDCAの下で承認された「生物学的製剤」のごく一部が、生物学的製剤として規制対象に移行しました。生物製剤として規制されていることで、移行製品は、簡略化されたライセンス経路を通じて承認されたバイオシミラーまたは交換可能な製品の参照製品として機能することができます。移行は、移行生物製剤の承認された医薬品申請が生物製剤ライセンス申請と「みなされる」という規制措置です。したがって、以前は505（b）（2）NDAを通じて審査されていたはずのXerisolプラムリンチド-インスリン共製剤は、代わりにPHS法に基づく承認が必要です。当社の他の製品候補がセクション505（b）（2）の要件を満たさない場合、またはその他の方法で対象外になったり、セクション505（b）（2）の経路による承認を受ける資格がなくなったりした場合、これらの製品候補についてFDAの承認を得るのに必要な時間と財源、およびこれらの製品候補に関連する合併症とリスクが大幅に増加する可能性があります。さらに、セクション505（b）（2）の規制経路を追求できない場合、新しい競合製品が当社の製品候補よりも早く市場に出回る可能性が高く、これは当社の競争力と見通しに重大な悪影響を与える可能性があります。セクション505（b）（2）の規制経路を追求することが許可されたとしても、当社の製品候補は商品化に必要な承認を受けられない可能性があります。

一部の製薬会社やその他の関係者は、安全性と有効性に関するFDAの以前の調査結果に頼ることができるというFDAのセクション505（b）（2）の解釈に反対しています。FDAがセクション505（b）（2）の解釈を変更した場合、またはFDAの解釈が法廷で首尾よく異議を申し立てられた場合、これにより、私たちが提出するセクション505（b）（2）の申請をFDAが承認するのが遅れたり、妨げられたりする可能性があります。さらに、FDAは3年間の独占権条項の解釈を採用しています。これにより、505 (b) (2) の申請は、独占権を持つ以前に承認された医薬品（またはその医薬品に関する安全性または有効性に関する情報）に依存していなくても、独占権によって阻止される可能性があります。FDAの解釈では、当社の505 (b) (2) 申請で以前に承認された医薬品が上場医薬品として特定されなかったり、その安全性や有効性のデータに依存していなくても、当社の製品候補の1つ以上の製品候補の承認は、当社の製品候補と特定の革新的な特徴を共有する以前に承認された医薬品に与えられる独占権によって阻止される場合があります。候補製品の規制当局の承認を得られないと、収益を生み出す能力が大幅に制限され、私たちが望ましいと考えるすべての適応症や表示に関する承認を得られないと、潜在的な収益が減少する可能性があります。

特定の製品候補は組み合わせ製品であるため、規制当局の承認を得るまでにさらに時間がかかる場合があります。

当社の製品候補の中には、医薬品とデバイスの組み合わせ製品があり、デバイスと医薬品コンポーネントの審査のためにFDAおよび同様の外国の規制機関内での調整が必要です。新薬、生物学的製剤、または医療機器の組み合わせを含む医療製品は、米国とヨーロッパでは「組み合わせ製品」として規制される場合があります。コンビネーション製品とは、通常、2つ以上の規制カテゴリー（薬物/デバイス、デバイス/生物製剤、薬物/生物製剤など）の成分で構成される製品として定義されます。コンビネーション製品の各成分は、新薬、生物製剤、デバイスなど、その種類の成分についてFDAが定めた要件の対象となります。組み合わせ製品の市販前審査を容易にするために、FDAは、組み合わせ製品の主要な作用機序に関するFDAの決定に基づいて、製品全体の市販前審査と規制を第一管轄とするセンターの1つを指定します。1つの申請で医薬品と機器の承認が求められる場合、審査プロセスが複雑になり、審査プロセスと基準が十分に確立されていないため、承認プロセスが遅れる可能性があります。EMAはコンビネーション製品について並行して審査プロセスを実施しています。承認やタイミングの面で生じる潜在的な影響は、コンビネーション製品のヨーロッパでの販売能力に独立して影響する可能性があります。

Gvoke、Keveyis、Recorlevおよび当社の製品候補には、市販の承認を遅らせたり妨げたりする望ましくない副作用がある可能性があります。また、承認を受けた場合は、安全上の警告を含めたり、市場からの撤退を要求したり、その他の方法で販売を制限したりする可能性があります。

すぐに使えるグルカゴンを使用して臨床試験で治療された患者は、グルカゴン製品で通常見られる吐き気、嘔吐、頭痛などの薬物関連の副作用を経験しています。レコレフの臨床試験では、最も一般的な副作用（発生率> 20%）は、吐き気/嘔吐、低カリウム血症、出血/挫傷、全身性高血圧、頭痛、肝障害、異常子宮出血、紅斑、疲労、腹痛/消化不良、関節炎、上気道感染症、筋肉痛、不整脈、腰痛、不眠症/睡眠障害でしたダンス、そして末梢浮腫。Keveysの臨床試験では、最も一般的な副作用（発生率> 10%）は、感覚異常、認知障害、味覚障害、錯乱状態でした。これらの有害事象は用量依存的である可能性があり、有効性を高めるために用量を増やすと頻度と重症度が高まる可能性があります。

開発中の当社の製品候補については、当社の製品候補によって引き起こされる望ましくない副作用により、当社または規制当局が臨床試験を中断、延期、または中止し、その結果、FDAおよびその他の規制当局からの販売承認の遅延または取得の失敗、または制限的なラベル警告を伴うFDAおよびその他の規制当局からの販売承認が得られ、承認された製品については、新たな副作用またはより深刻な副作用が発生する可能性があります。規制当局に追加の要件を課す原因となりますこれらの製品のマーケティングと監視について。全身療法で起こりうる副作用の範囲と潜在的な重症度は重要です。製薬業界の最近の進展により、政府は承認前と承認後の両方の期間における安全性報告とファーマコビジランスにますます重点を置いています。たとえば、

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FDAの要請私たちは、承認日から5年間、Recorlev錠を服用している患者で報告されたすべての肝毒性の症例について、強化されたファーマコビジランスプログラムを実施しています。世界の保健機関は、安全性を監視するための規制要件を課す場合があり、それが医薬品の商品化に支障をきたす可能性があります。さらに、当社の製品候補の薬物関連の副作用は、患者の募集や登録患者の試験完了能力に影響を与えたり、医師や患者の受け入れに悪影響を及ぼしたりする可能性があります。これらの出来事はいずれも、当社の事業、財政状態、見通しに悪影響を及ぼす可能性があります

当社の製品候補が販売承認を受けたとしても、当社または他社が当社の製品の1つによって引き起こされた望ましくない、または容認できない副作用を後で特定した場合：

									規制当局は、「ブラックボックス」警告、禁忌、または医師や薬局へのフィールドアラートの配布などの表示ステートメントの追加を要求する場合があります。
									製品の投与方法に関する指示の変更、追加の臨床試験の実施、または製品のラベルの変更を求められる場合があります。
									製品の宣伝方法に制限がある場合があります。
									製品の売上が大幅に減少する可能性があります。
									規制当局は、承認された製品を市場から出すよう要求する場合があります。
									私たちは訴訟または製造物責任の請求の対象となる可能性があります。そして
									私たちの評判は損なわれるかもしれません。

これらの事象は、影響を受ける製品の市場での受け入れの達成または維持を妨げたり、商品化のコストと費用を大幅に増加させたりする可能性もあり、その結果、製品の販売による多額の収益の創出が遅れたり、妨げられたりする可能性があります。

特定の適応症に関して、ケベイス、レコレフ、および特定の製品候補の希少疾病用医薬品の指定を受けており、他の適応症についてもそのような指定を求める場合がありますが、その指定が付与されたとしても、そのような指定を取得したり、市場独占権を含む希少疾病用医薬品のステータスに関連する利点を維持したりできない場合があります。

当社の製品および製品候補の5つの適応症について、FDAから希少疾病用医薬品の指定を受けました。肥満後低血糖（「PBH」）と先天性高インスリン症（「CHI」）にすぐに使用できるグルカゴン、急性反復発作とドラベ症候群にすぐに使用できるジアゼパム、および成人の治療用のRecorlevです。手術が選択肢にない、または根治的ではなかった内因性クッシング症候群の患者。私たちは、医療上のニーズが満たされていない特定の希少疾病患者に対して、このような指定を求めることがあります。私たちは、2022年8月7日に期限が切れるまで、Keveysのマーケティングと販売において希少疾病用医薬品の独占権に依存していました。また、Recorlevのマーケティングと販売に関しては、2028年12月30日までは希少疾病用医薬品の独占権に依存する予定です。1983年の希少疾病用医薬品法に基づき、FDAは、希少疾患または希少疾患の治療を目的とする製品候補を、希少疾病用医薬品として指定することができます。通常、米国では患者人口が20万人未満、米国では患者人口が20万人を超え、医薬品の開発費が米国での販売から回収されるという合理的な期待がない場合と定義されています。希少疾病用医薬品指定により、当事者は、臨床試験費用に対する助成金の機会、税制上の優遇措置、使用料免除などの金銭的インセンティブを受けることができます。FDAが希少疾病用医薬品の指定を認めた後、その医薬品の一般的な同一性と希少疾病用途の可能性がFDAによって公に開示されます。希少疾病用医薬品の指定は、規制当局による審査と承認のプロセスに利点をもたらしたり、期間を短縮したりするものではありません。特定の追加適応症について希少疾病用医薬品の指定を求めることもありますが、そのような指定を受けることは決してないかもしれません。さらに、ある適応症で希少疾病用医薬品の指定を取得したからといって、別の適応症でそのような指定を取得できるわけではありません。

希少疾病用医薬品に指定されている製品が、その後、その指定がある疾患の特定の有効成分について最初のFDA承認を受けた場合、その製品には希少疾病用医薬品の独占権が与えられます。希少疾病用医薬品独占権とは、同じ適応症で同じ医薬品を販売するNDAを含む他の申請をFDAが7年間承認しないことを意味します。ただし、希少疾病用医薬品独占権の保有者が、その疾患または状態の患者のニーズを満たすのに十分な量の希少疾病用医薬品の入手可能性を保証できることをFDAが証明していないとFDAが判断した場合などの限られた状況を除きます。薬が指定されました。同様に、FDAは、後者の薬剤が臨床的に優れている、つまり後者の薬剤がより安全で効果的である、または患者の治療に大きく貢献すると結論付けた場合、独占期間中に同じ状態に対して同じ活性部分を持つ薬剤を承認することができます。ある薬が、FDAがケースバイケースで評価する現在承認されている医薬品以上に「患者のケアに大きく貢献する」かどうかを評価する際、客観的な基準はありません。FDAは、適切な状況下で、治療場所の利便性、治療期間、患者の快適さ、治療負担の軽減、薬物投与のしやすさと快適さの向上、投与間隔の延長、自己可能性などの要素を考慮することがあります行政。しかし、7年間の市場独占権を克服するためのこのような実証は、先例が限られていると確立するのが難しいかもしれません。また、私たちがこれらの取り組みを追求しても、私たちがこれらの取り組みを成功させるという保証はありません。希少疾病指定を受けた適応症に関しても、医薬品の開発に関連する不確実性のため、特定の希少疾病適応症の販売承認を最初に取得したわけではない場合があります。したがって、別の会社が以前に同じ薬と同じ状態の承認と希少疾病用医薬品の独占権を取得した場合、製品候補の承認が7年間ブロックされる可能性があります。米国で独占販売権を取得した場合、孤児指定の表示よりも広い表示の承認を求めるとそれらの権利が制限される可能性があり、FDAが後でその要求を判断した場合は失われる可能性があります

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というのも、指定に重大な欠陥があった場合、または該当する患者のニーズを満たすのに十分な量の製品を保証できない場合。さらに、独占権は製品を競合から効果的に保護しない場合があります。なぜなら、同じ条件に対して異なる活性部分を持つさまざまな薬が承認され、同じ薬がさまざまな適応症で承認され、承認された適応症で適応外で使用される可能性があり、同じ状態のさまざまな薬がすでに承認され、市販されている可能性があるからです。

ヨーロッパでは、希少疾病用医薬品の独占期間は10年間ですが、5年目の終わりに、希少疾病用医薬品の指定基準が満たされなくなったことが立証された場合、つまり入手可能な証拠に基づいて、製品が市場独占権の維持を正当化しないほど十分に収益性が高いことが示された場合、6年に短縮される可能性があります。欧州委員会によって法律が提案されました。この法律が施行されれば、場合によってはオーファンマーケティングの独占権の10年を短縮できる可能性があります。PBHの患者を含むCHIとNIPHSの治療にすぐに使用できるグルカゴンについて、EMAから希少疾病用医薬品の指定を受けました。

米国ではGvoke、Keveyis、RecorlevのFDA承認があり、欧州連合（「EU」）と英国（「英国」）ではOgluoのEMAとMHRAの承認があっても、他の国で製品を販売するための外国の規制当局の承認を取得または維持できない場合があります。

米国での販売が承認されているGvoke、Keveyis、Recorlev以外の製品はありません。また、国際市場での販売が承認されているOgluo以外の製品または製品候補もありません。また、EUと英国以外の国際市場で規制当局の承認を得た経験もありません。特定の法域で製品を販売するには、安全性と有効性に関する多数のさまざまな規制要件を国ごとに確立し、遵守する必要があります。米国のFDAによる承認は、他の国または管轄区域の規制当局による承認を保証するものではありません。また、ある外国の規制当局による承認または認証は、他の外国の規制当局またはFDAによる承認または認証を保証するものではありません。国際的な管轄区域では、個別の規制当局の承認と、さまざまな規制要件の遵守が必要です。承認手続きは国によって異なり、追加の試験が必要な場合があります。また、承認を得るのに必要な時間は国によって異なり、米国で許可または承認を得るのに必要な時間とは異なる場合があります。

また、一部の国では製品を一定期間しか承認または認証しないため、事前の承認または認証の有効期限が切れる前に、適時に製品の再承認または再認証を行う必要があります。たとえあったとしても、私たちは外国の規制当局の承認をタイムリーに得ることができないかもしれません。規制当局の承認や認証を申請できない場合や、当社の製品をどの市場でも商品化するために必要な承認を得られない場合があります。製品を外国の管轄区域で商品化するために必要な承認または認証を適時に、またはまったく受け取れなかった場合、または製品の再承認または再認証を受けなかった場合、当社の事業、経営成績、および財政状態に悪影響が及ぶ可能性があります。外国の規制当局の承認または認証プロセスには、FDAの許可または承認の取得に関連するすべてのリスクが含まれる場合があります。さらに、臨床標準治療が大きく異なる場合があり、ある国で実施された臨床試験が他の国の医療提供者、第三者の支払者、または規制当局に受け入れられない場合があり、ある国の規制当局の承認が他の国の規制当局の承認を保証するものでもありません。国際市場の規制要件に従わなかったり、必要な承認の取得と維持ができなかったり、国際市場での規制当局の承認が遅れたりすると、ターゲット市場は縮小し、開発する医薬品の市場ポテンシャルを最大限に引き出す能力が実現できなくなります。

最近制定された法律および将来の法律により、当社の製品および製品候補の販売承認を得て商品化することが困難になり、コストが増加し、入手できる価格に影響を与える可能性があります。

米国および一部の外国の管轄区域では、製品候補の規制当局による承認を妨げたり遅らせたり、承認後の活動を制限または規制したり、販売承認を得た製品または製品候補を収益性の高い方法で販売する能力に影響を与えたりする可能性のある、医療制度に関する法律上および規制上の変更が数多く行われています。詳細については、「」というタイトルのセクションを参照してください。ビジネス — 医療改革" 2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書で.

米国における処方薬の費用についてもかなりの議論の的となっており、国会議員は、新しい立法措置を通じてそのような費用に対処することを示しました。これまで、最近、米国議会でいくつかの調査が行われ、とりわけ、医薬品価格の透明性の向上、価格設定と製造業者の患者プログラムの関係の見直し、メディケアに基づく医薬品のコストの削減、医薬品に対する政府プログラムの償還方法の改革などを目的とした州法および連邦法が提案されています。最近、新製品に課される価格に起因する宣伝や圧力、政府や国民が過剰と見なす古い製品の値上げなど、医薬品の価格設定全般について激しい宣伝がありました。医薬品のコストを下げるという社会的または政治的圧力により、製品の価格に価格の下落圧力がかかる場合があります。これにより、収益と将来の収益性が低下する可能性があります。私たちの業界の多くの企業が、医薬品の価格設定や患者支援プログラムに関する文書や情報を求める政府からの要請を受けています。これらまたは他の同様の将来の問い合わせの結果として、多額の費用を負担し、評判が損なわれる可能性があります。また、当社製品に対する市場での受け入れと需要が低下し、将来の製品の販売能力が損なわれる可能性があります。これらの要因により、製品の価格設定および流通戦略の変更、製品に対する需要の減少、および/またはメディケアやメディケイドなどの連邦医療プログラムや州の医療プログラムによる製品の償還の減少につながる可能性もあります。

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2022年のインフレ削減法（IRA）には、2025年からメディケアパートD受益者の自己負担上限を2,000ドルに引き下げる条項、メディケアパートDに基づく特定の医薬品に新たな製造業者金融責任を課す条項、米国政府がジェネリック医薬品やバイオシミラーの競争なしに特定の高額医薬品や生物製剤についてメディケアパートBおよびパートDの価格上限を交渉できるようにする条項など、当社の事業にさまざまな程度で影響を与える可能性のあるいくつかの条項が含まれています。、特定の薬価が上昇した場合、企業にメディケアへのリベートを支払うよう要求しますインフレよりも早く、薬局の給付管理者が請求できる手数料を制限するリベートルールを遅らせてください。さらに、IRAの下では、希少疾病用医薬品はメディケアの医薬品価格交渉プログラムから免除されます。ただし、希少疾病指定が1つあり、承認されている唯一の適応がその疾患または状態に対するものである場合に限ります。 製品が複数の希少疾病指定を受けている場合、または承認された適応症が複数ある場合、希少疾病用医薬品免除の対象とならない可能性があります。 法律に基づいて交渉された「最高公正価格」以下の価格を提示して法律を遵守しなかったり、インフレ率を超える値上げを行ったりした場合、製薬会社は民事罰金および潜在的な物品税の対象となります。 IRAの実施は現在、IRAのメディケア薬価交渉プログラムの合憲性に異議を唱える訴訟が進行中です。2022年のインフレ削減法が当社の事業と医療業界全体に及ぼす影響はまだわかっていません。

さらに、バイデン大統領は処方薬のコスト削減を目指して複数の大統領命令を出しました。2023年2月、HHSは、バイデン大統領からの2022年10月の大統領命令に応えて、対象を絞ったメディケア支払い調整が、FDAの加速承認経路を通じて承認された医薬品の確認試験を完了する十分なインセンティブを製造業者に与えるかどうかをテストする処方薬価格モデルの提案も発表しました。これらおよびその他の提案された措置の多くは、発効するためには追加の法律による承認が必要な場合があり、バイデン政権はこれらの措置を取り消したり、変更したりする可能性がありますが、バイデン政権と議会はどちらも、薬価を管理するための新しい立法措置を引き続き模索することを示しています。

処方医薬品の価格設定も、米国外では政府の管理下にあります。これらの他の国では、製品の販売承認を受けた後、政府機関との価格交渉にかなりの時間がかかる場合があります。一部の国で償還または価格承認を得るために、製品候補の費用対効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を実施する必要がある場合があります。当社製品の償還ができない場合、または範囲や金額が制限されている場合、または価格設定が不十分な場合、収益を生み出し、収益を上げる能力が損なわれる可能性があります。

承認後の要件を拡大し、承認された製品の販売および販促活動を制限するための立法上および規制上の提案がなされました。さらに、最近、医薬品価格の透明性を高め、価格設定と製造業者患者プログラムの関係を見直し、メディケアに基づく医薬品のコストを削減し、政府プログラムの医薬品償還方法を改革することを目的とした法案がいくつか議会から調査され、法案が提案されています。追加の法改正が制定されるのか、FDAの規制、ガイダンス、解釈が変更されるのか、そのような変更が当社の製品および製品候補の販売承認に与える影響（ある場合）はどうなるのか、確信が持てません。さらに、FDAの承認プロセスに対する米国議会による監視の強化により、当社が販売承認を求める製品候補の市販承認が大幅に遅延または妨げられる可能性があります。また、より厳しい表示や市販後テスト、その他の要件の対象となる可能性があります。

製品開発に関連するリスク

追加の製品候補の特定、開発、マーケティングに成功しなかったり、追加の製品候補を獲得できなかったり、コラボレーションやその他の商業契約を締結できなかったりすると、当社の成長能力が損なわれる可能性があります。

私たちの成長戦略の一環として、製剤科学を活用して追加の製品候補を特定、開発、販売し、コラボレーションやその他の戦略的契約を通じて他の商業関係を評価するつもりです。私たちは、パイプラインプログラムのためにさまざまな治療機会を模索しています。現在または将来の特定の社内製品候補の開発を完了するのに数年を費やすことがあり、失敗はどの段階でも起こり得ます。私たちがリソースを割り当てた製品候補は、結局成功しないかもしれません。あらかじめ充填された注射器または自動注射器ですぐに使えるグルカゴンを供給するGvokeは、小児（2歳以上）および成人糖尿病患者の重症低血糖の治療薬として2019年にFDAによって承認されました。すぐに使えるグルカゴンの潜在的な用途は他にもいくつか特定されていますが、製剤科学を利用して追加の製品候補の承認を得ることができるという保証はありません。

将来的には、製品候補、承認された製品、または基盤となる技術を販売またはライセンスするために、他の製薬会社、学術科学者、その他の研究者に依存する可能性があります。製品候補または承認された製品のライセンスまたは取得の提案、交渉、実施のプロセスは時間がかかり、複雑です。財務、マーケティング、販売のリソースが大幅に大きい企業を含め、他の企業は、製品候補や承認された製品のライセンスまたは取得をめぐって当社と競争する可能性があります。さらに、特にパイプライン製品候補または海外地域に関して、1つ以上の製品または製品候補の開発と商品化のために1人以上の協力者を探すことを期待しています。私たちは、適切な協力者を探す上で大きな競争に直面しています。第三者の製品、事業、技術の買収やライセンス供与を特定して実行したり、コラボレーションやその他の戦略的取り決めを締結して現在のインフラストラクチャに統合したりするためのリソースは限られています。さらに、私たちは、決して完了しない潜在的な買収やライセンス取得の機会にリソースを費やしたり、そのような取り組みから期待される利益を実現できなかったりする可能性があります。追加の製品候補または承認された製品の権利を、当社が許容できる条件で取得できない場合もあれば、まったく取得できない場合もあります。

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さらに、将来の買収には、次のような多くの運用上および財務上のリスクが伴う可能性があります。

									未知の負債への暴露。
									当社の事業の中断、および買収した製品や技術の開発への経営陣の時間と注意の転用。
									多額の負債の発生、希薄化による有価証券の発行、または買収のための現金の枯渇。
									買収および統合コストが予想よりも高い。
									買収した事業の運営や人員を当社の事業や人員と組み合わせることが難しい。
									償却費用の増加。
									経営陣や所有権の変更により、買収した事業の主要サプライヤーや顧客との関係が損なわれた場合。そして
									買収した企業の主要な従業員のやる気を引き出したり、維持したりできない。

さらに、当社が社内で特定または取得した製品候補は、商業販売の前に、広範な臨床試験やFDAおよびその他の規制当局による承認など、追加の開発努力が必要になります。

業界および継続的な法的および規制上の要件に関連するリスク

継続的な規制義務に関連するリスク

当社の製品と製品候補が承認された後でも、将来の開発や規制上の問題に直面する可能性があります。米国および米国以外の継続的な規制に従わなかったり、新しい不利な安全データが発生したりすると、販売承認を失い、事業に深刻な打撃を与える可能性があります。

当社が承認した製品および製品候補は、承認された場合、製造、流通、販売、ラベリング、包装、保管、広告、宣伝、記録管理、安全性およびその他の市販後情報の提出に関する継続的な規制要件の対象となります。承認された製品、サードパーティのサプライヤー、およびその施設は、承認後も、品質管理と製造手順がcGMPと該当するQSR、および該当する製品追跡および追跡要件に準拠していることを確認するなど、広範なFDA要件およびその他の規制当局の要件に準拠する必要があります。そのため、当社とサードパーティのサプライヤーは、cGMPとQSRの遵守状況を評価するために、発表されているかどうかにかかわらず、継続的な見直しと定期的な検査の対象となっています。したがって、私たちとサードパーティのサプライヤーは、製造、生産、品質管理など、規制遵守のあらゆる分野に時間、費用、労力を費やし続けなければなりません。また、特定の有害事象や製造上の問題（ある場合）をFDAやその他の規制当局に報告し、当社製品の広告や宣伝に関する特定の要件を遵守する必要があります。処方薬に関するプロモーションコミュニケーションには、さまざまな法的規制上の制限があり、製品の承認ラベルの情報と一致している必要があります。したがって、承認された製品を、承認されていない適応症や用途向けに宣伝することはできません。

規制当局が、重症度や頻度が予想外の有害事象、製品が製造されている施設の問題など、製品に関するこれまで知られていなかった問題を発見した場合、または製品の宣伝、マーケティング、表示に同意しない場合、製品の市場からの撤退を要求するなど、その製品または当社に制限を課すことがあります。これらの未知の問題は、市販後のフォローアップ研究、日常的な安全性監視、または承認の条件として必要なその他の報告の結果として発見される可能性があります。

規制機関は、製品の安全性や有効性を監視するために、費用のかかる市販後研究や臨床試験やサーベイランスの要件を課す場合もあります。さらに、FDORAの下では、承認された医薬品や生物製剤のスポンサーは、医薬品の中止など、販売状況の変化について6か月前にFDAに通知する必要があります。そうしないと、FDAはその製品を製造中止製品のリストに載せ、製品の販売能力を取り消す可能性があります。FDA、連邦取引委員会、および司法省（「DOJ」）や米国保健社会福祉省監察局を含むその他の機関や政府機関は、承認された適応症に対してのみ、承認された表示の規定に従って製造、販売、販売されるように、製品の承認後のマーケティングと販売を厳しく規制および監視しています。FDAは、適応外使用に関する製造業者のコミュニケーションに厳しい制限を課しています。当社または将来の協力者が、承認された適応症についてのみ販売承認を受けた製品を販売しない場合、私たちまたは彼らは適応外マーケティング、政府の調査、または訴訟のために警告または執行措置の対象となる可能性があります。FDCAおよび処方薬の宣伝と広告に関する虚偽請求法を含むその他の法令に違反すると、連邦および州の医療詐欺および虐待に関する法律、および州の消費者保護法に対する違反の調査または申し立てにつながる可能性があります。2023年6月7日、FDAの処方薬販売促進局（「OPDP」）から、Recorlev消費者向けWebサイトの特定のセクションに関する無題の手紙を受け取りました。この手紙は、ウェブページがRecorlevの安全性と有効性について虚偽または誤解を招く主張をし、FDCAの意味の範囲内でRecorlevを誤ってブランド化しているという懸念を提起しました。問題となっているウェブページのセクションを改訂する計画について、FDAに回答を提出しました。FDAは私たちの回答の評価を完了し、2023年8月に、無題の手紙に含まれる懸念事項をすべて解決したようだとのクローズアウトレターを発行しました。

当社の製品または製品候補が適用される規制要件に準拠していない場合、または当社の製品またはサードパーティのサプライヤーに問題が見つかった場合、規制機関は次のことを行うことができます。

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									そのような製品のマーケティングや製造を制限する。
									製品のラベルの変更または改訂を制限または要求する。
									是正措置が必要な警告書または無題の手紙を発行します。
									販促資料の変更を義務付けたり、医療従事者への是正情報の提供を私たちに要求したりします。
									さまざまな罰金の賦課、検査および/または監視費用の払い戻し、特定の措置に必要な期日を記載した是正措置計画、および違反に対する罰則を含む、同意判決または恒久的差止命令の締結を当社に要求します。
									罰金、懲役、利益の剥奪など、その他の行政上または司法上の民事または刑事上の罰則を課すこと。
									規制当局の承認を一時停止または取り消す。
									当社が提出した保留中の申請または承認された申請の補足の承認を拒否する。
									第三者サプライヤーの施設を閉鎖します。
									進行中の臨床試験を中断します。
									コストのかかる新規製造要件を含め、事業に制限を課す。または
									製品を押収または留置するか、製品のリコールを推奨または要求します。

FDAおよび外国の規制機関の方針は変更される可能性があり、さらに連邦、州、地方、または米国以外の政府の規制が制定される可能性があり、それが当社のコンプライアンス維持能力に影響を与える可能性があります。米国内外を問わず、将来の法律や行政措置から生じる可能性のある不利な政府規制の可能性、性質、または範囲を予測することはできません。

当社と顧客および支払者との関係は、該当するキックバック対策、詐欺および悪用、透明性、プライバシー、およびその他の医療法および規制の対象となり、刑事制裁、民事罰則、契約上の損害、評判の低下、管理上の負担、利益および将来の収益の減少にさらされる可能性があります。

医療提供者、医師、第三者支払者は、当社が販売承認を得た製品の推奨と処方において主要な役割を果たします。捜査官、医療従事者、コンサルタント、第三者の支払者、顧客との取り決めがあれば、私たちは広く適用される詐欺や虐待、その他の医療法規制の対象となります。これらの法律や規制は、マーケティングの承認を得た製品の研究、マーケティング、販売、流通の方法など、私たちが事業を行う際のビジネス上または財務上の取り決めと関係を制約する可能性があります。詳細については、「」というタイトルのセクションを参照してください。ビジネス-その他の医療法とコンプライアンス要件" 2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書で.

第三者との業務上の取り決め、および当社の事業全般が、適用される医療法および規制に準拠していることを確認するための取り組みには、多額の費用がかかります。政府当局は、提供されたサービスの対価としてストックオプションを受け取る可能性のある医師やその他の医療提供者との取り決めを含め、現在または将来の法令、規制、政府機関の指導、または該当する詐欺や虐待を含む判例法、またはその他の医療法および規制に準拠していない可能性があると結論付ける可能性があります。当社の事業がこれらの法律または当社に適用される可能性のあるその他の政府規制に違反していることが判明した場合、当社は重大な民事、刑事、行政上の罰則、損害賠償、罰金、投獄、メディケアやメディケイドなどの政府資金による医療プログラムからの製品の除外、剥奪、契約上の損害、利益と将来の収益の減少、評判の低下、削減または償還の対象となる可能性があります。当社の業務の構造化、および当社が以下の対象となった場合の追加の報告義務と監督を行いますコーポレート・インテグリティ契約またはこれらの法律違反の申し立てを解決するためのその他の合意。いずれも当社の事業運営能力および財務結果に悪影響を及ぼす可能性があります。そのような行為から身を守るには、費用と時間がかかり、多大な財源と人的資源が必要になる場合があります。したがって、たとえ私たちに対して提起される可能性のあるそのような訴訟に対する防御に成功したとしても、私たちの事業は損なわれる可能性があります。さらに、私たちが取引を行うことを期待している医師、その他の医療提供者、または団体が適用法を遵守していないことが判明した場合、政府資金による医療プログラムからの除外を含む、刑事、民事、または行政上の制裁の対象となる可能性があります。

企業から財政的支援を受けている第三者の患者支援プログラムは、政府や規制当局の厳しい監視の対象となっています。政府の執行機関は、償還支援サービスを含む、製薬会社の製品および患者支援プログラムへの関心が高まっていることを示しており、これらのプログラムに関する多くの調査の結果、重大な民事および刑事上の和解が成立しました。米国政府は、製薬会社がメディケア患者に自己負担援助を提供する慈善団体に寄付を行うことは合法であると示唆するガイドラインを制定しました。ただし、そのような団体は、とりわけ正真正銘の慈善団体であり、製造業者から完全に独立しており、製造業者によって管理されておらず、一貫した財政基準に従って申請者に援助を提供し、援助を寄付者の製品の使用と結び付けない場合に限ります。しかし、患者支援プログラムへの寄付は否定的な宣伝を受け、他の安価な代替品よりもブランド医薬品を宣伝するために使用されたという申し立てに関連して、複数の政府執行措置の対象となっています。具体的には、近年、さまざまな連邦法および州法に基づく患者支援プログラムの合法性に異議を唱える政府の主張により、複数の和解が成立しています。経済的に困窮している患者の保険料、自己負担、共同負担を支援する独立した慈善団体に助成金を支給することは可能です

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保険義務。私たちがそうすることを選択した場合、そして当社、私たちのベンダー、または寄付の受取人が、これらのプログラムの運営において関連する法律、規制、または進化する政府のガイダンスを遵守していないと見なされた場合、私たちは損害賠償、罰金、罰則、またはその他の刑事、民事、行政上の制裁または執行措置の対象となる可能性があります。私たちは、当社のコンプライアンス管理、方針、手続きが、当社が事業を展開する管轄区域の法律または規制に違反する可能性のある従業員、ビジネスパートナー、またはベンダーの行為から保護するのに十分であることを保証することはできません。法律を遵守しているかどうかに関係なく、政府の調査は私たちのビジネス慣行に影響を与え、評判を傷つけ、経営者の注意をそらし、経費を増やし、援助を必要とする患者に対する財団支援の利用可能性を低下させる可能性があります。さらに、自己負担クーポンに関する保険会社の方針の変更、または新しい法律や規制措置の導入と制定により、これらの患者支援プログラムが制限されたり、悪影響が出たりする可能性があります。その結果、影響を受ける製品を使用する患者が減り、その結果、当社の売上、事業、および財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。これらおよびその他の提案された措置の多くは、発効するためには追加の法律による承認が必要な場合があり、現在の米国大統領政権はこれらの措置を取り消したり、変更したりする可能性がありますが、現在の米国大統領政権と議会の両方が、薬価を管理するための新しい立法措置を引き続き模索することを示しています。この規則の施行や今後の変更が当社の事業にどのように影響するかは予測できません。

メディケイド医薬品リベートプログラムまたはその他の政府価格プログラムに基づく報告および支払い義務を遵守しなかった場合、追加の償還要件、罰則、制裁、罰金の対象となる可能性があり、それが当社の事業、財政状態、経営成績、および成長見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは、メディケイド医薬品リベートプログラム、340Bプログラム、米国退役軍人省、連邦供給スケジュール（「FSS」）、価格設定プログラム、およびTricare Retail Pharmacyプログラムに参加しています。これらのプログラムでは、メーカーの平均価格を開示する必要があり、将来的には、特定の医薬品の平均販売価格をメディケアプログラムに報告する必要があります。

価格とリベートの計算は、製品やプログラムによって異なり、複雑で、多くの場合、当社、政府または規制機関、裁判所による解釈の対象となります。さらに、これらのプログラムやポリシー（適用範囲の拡大を含む）に関連する規制や法律の変更、司法上の判決（適用範囲の拡大を含む）が増加しており、今後も増え続けるでしょう。実施には時間がかかり、今後もそうなるでしょう。特に、CMSや他の機関が私たちの実施において採用しているアプローチに異議を唱えた場合、当社の業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、メディケイドの価格データの場合、価格データの再計算の結果、前四半期の報告が変更されたことに気付いた場合、通常、データの期日から最大3年間、修正されたデータを再提出する必要があります。このような修正表示はコストを増加させ、過去の四半期のリベート負債が超過または過少になる可能性があります。価格の再計算は、340Bプログラムに基づいて製品を提供するために必要な上限価格にも影響し、価格再計算の影響を受けた過去四半期の過大請求について、340Bプログラムに参加している事業体に返金する義務が生じる可能性があります。

故意に虚偽の価格または製品情報を政府に提出したことが判明した場合、政府価格の報告において虚偽の表示を行ったことが判明した場合、必要な価格データを適時に提出しなかった場合、または法的に義務付けられている上限価格よりも34億4,000億件の対象事業体に請求したことが判明した場合、民事罰則が適用される可能性があります。さらに、340Bプログラムへの参加契約またはメディケイド医薬品リベート契約が終了する可能性があります。その場合、対象となる外来患者用医薬品について、メディケイドまたはメディケアパートDに基づく連邦政府の支払いが利用できなくなる可能性があります。

さらに、FSSまたはTricare Retail Pharmacyとの取り決めに関連して政府に過大請求した場合、差額を政府に返金する必要があります。必要な開示を行わなかったり、契約の過大請求を特定しなかったりすると、FCAやその他の法律や規制に基づいて当社に対する申し立てを受ける可能性があります。政府への予期せぬ払い戻し、および政府の調査または執行措置への対応は、費用と時間がかかり、当社の事業、財政状態、経営成績、および成長見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

さらに、可決された場合、とりわけ、340Bプログラムを他の対象事業体にさらに拡大するか、参加メーカーが入院患者で使用される医薬品に3,400億ドルの割引価格を提供することに同意するよう要求する法律が導入される可能性があります。また、平均メーカー価格またはメディケイドのユニットリベート額の定義に将来さらに変更が加えられると、3,400Bの上限価格計算に影響を与え、経営成績に悪影響を与える可能性があります。さらに、特定の製薬メーカーは、340Bプログラムに基づく契約薬局の取り決めに関する訴訟に巻き込まれています。これらの司法手続きの結果と、製造業者が契約薬局を通じて対象事業体に割引を提供する方法に及ぼす潜在的な影響は、依然として不明です。

将来展開する可能性のある国際事業を管理する法律や規制により、特定の製品候補を米国外で開発、製造、販売することができなくなり、費用のかかるコンプライアンスプログラムの開発と実施が義務付けられる場合があります。

現在、米国とアイルランドで事業を展開しており、製品や製品候補の製造については、ヨーロッパ、アジア、米国の特定の地域のCMOとの関係を維持しています。海外腐敗行為防止法（「FCPA」）は、米国の個人または企業が、個人または企業が事業を獲得または維持するのを支援するために、外国法人の行為または決定に影響を与える目的で、直接的または間接的に、外国の役人、政党、または候補者に価値のあるものを支払い、申し出、支払い、承認または提供することを禁じています。FCPAはまた、証券が米国に上場している会社に、国際子会社を含む法人のすべての取引を正確かつ公正に反映する帳簿と記録を維持することを義務付けています。

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国際事業のための適切な内部会計管理システム。FCPAの贈収賄防止条項は、主に司法省によって施行されています。証券取引委員会（「SEC」）は、FCPAの帳簿記録条項の施行に関与しており、FCPAの会計規定に違反したとして、発行者が米国の取引所で証券を取引することを一時停止または禁止することがあります。

また、さまざまな法律、規制、行政命令により、国家安全保障の目的で分類された情報、および特定の製品およびそれらの製品に関連する技術データの使用と配布、または特定の米国以外の国民との共有が制限されています。米国外に事業を拡大するにつれ、事業を展開している、または事業を計画している新しい管轄区域の法律や規制を遵守するために追加のリソースを投入する必要があります。これらの法律により、特定の医薬品や製品候補の米国外での開発、製造、販売が妨げられ、成長の可能性が制限され、開発コストが増加する可能性があります。

国際的な商慣行コンプライアンスプログラム、特にFCPAコンプライアンスの作成と実施には費用がかかり、特に汚職が問題として認識され、第三者への依存が必要な国では、そのようなプログラムを実施することは困難です。さらに、多くの国で病院は政府によって運営されており、医師やその他の病院従業員は外国の役人とみなされているため、FCPAは製薬業界において特に課題となっています。臨床試験やその他の作業に関連する病院への特定の支払いは、政府関係者への不適切な支払いと見なされ、FCPAの執行措置につながっています。FCPAに基づく起訴だけでも、係争中の請求が解決されるまで、米国政府との取引を行う権利が停止される可能性があります。FCPA違反の有罪判決を受けると、政府請負業者としての資格が長期的に失われる可能性があります。

したがって、当社がFCPAまたはその他の輸出規制、腐敗防止、マネーロンダリング防止、テロ対策に関する法律または規制、および国際的な商慣行を規定するその他の同様の法律を遵守しなかった場合、政府との契約の停止または禁止を含む多額の罰則が科せられる可能性があります。そのような法律に基づく義務を履行しなかったために政府との契約または関係が終了すると、当社の事業に悪影響を及ぼし、当社の評判と政府との契約を調達する能力が損なわれます。当社のコンプライアンスポリシーと手順が十分である、または十分であること、または十分であること、または当社の取締役、役員、従業員、代表者、コンサルタント、代理人が、当社が責任を負う可能性のある行為に従事しておらず、今後も従事しないことを保証できません。また、ビジネスパートナーが当社に対する契約上の義務を履行する能力に重大な影響を及ぼしたり、そのような行為に対して当社が責任を負うことになるような行為を行っておらず、従事しないことも保証できません。。

米国以外の政府は厳しい価格統制を課す傾向があり、もしあれば私たちの収益に悪影響を及ぼす可能性があります。

一部の外国では、医薬品が合法的に販売される前に、医薬品の提案された価格設定が承認されなければなりません。薬価を管理する要件は、国によって大きく異なります。たとえば、EUは加盟国に対し、自国の健康保険制度が払い戻しを行う医薬品の範囲を制限したり、人間が使用する医薬品の価格を管理したりするオプションを提供しています。これらの国では、製品の販売承認を受けた後、政府機関との価格交渉にかなりの時間がかかる場合があります。さらに、政府やその他の利害関係者から、コスト抑制策の一環を含め、価格や償還水準についてかなりの圧力がかかる可能性があります。政治、経済、規制の進展により、価格交渉はさらに複雑になる可能性があります。また、補償と償還が確保された後も価格交渉が続く可能性があります。さまざまな国で使用されている参考価格や、低価格国と高価格国間の並行流通または裁定取引により、さらに価格を下げることができます。一部の国で償還または価格承認を得るために、私たちまたは将来の共同研究者は、製品候補の費用対効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を実施する必要がある場合がありますが、これには時間と費用がかかります。加盟国は、医薬品の特定の価格を承認する場合もあれば、代わりに、医薬品を市場に出す会社の収益性を直接的または間接的に管理するシステムを採用することもできます。医薬品の価格統制や償還制限がある国が、当社の製品候補に対して有利な償還や価格設定を許可しているという保証はありません。歴史的に、EUで発売された製品は米国の価格構造に従わず、一般的に価格は大幅に低くなる傾向があります。候補商品の払い戻しができなかったり、範囲や金額が限られている場合、または価格設定が不十分な場合、当社の事業が損なわれる可能性があります。

業界の競争に関連するリスク

FDAまたはその他の該当する規制当局が、当社の製品または製品候補のいずれかと競合するジェネリック製品を承認した場合、承認された場合、当社の製品および製品候補の売上に悪影響が及ぶ可能性があります。

セクション505（b）（2）の申請を含むNDAが承認されると、対象となる製品は「上場医薬品」になり、潜在的な競合他社が略式新薬申請（「ANDA」）の承認を裏付けるために引用できるようになります。FDAの規制やその他の該当する規制や方針は、ANDAの承認や類似の代替品の申請を容易にするために、医薬品の改変版を作成するインセンティブを製造業者に提供します。これらのメーカーが、自社製品に当社の製品または製品候補と同じ有効成分、剤形、強度、投与経路、使用条件、または表示があることを証明した場合、比較的安価な研究を実施して、ジェネリック製品が当社の製品または製品候補と同じ速度、同じ程度で体内に吸収されるか、生物学的に同等であることを示すだけで済みます。場合によっては、この限定的な生物学的同等性試験でさえFDAによって免除されることがあります。最近承認されたNDAとBLAに基づいて、ジェネリック医薬品や生物製剤の開発を促進するための法律も制定されました。同等のサンプルへの平等なアクセスの創出と回復法

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（「CREATS法」）は2019年に制定され、承認されたNDAとBLAのスポンサーは、商業的に合理的な市場ベースの条件で、適格な製品開発者に十分な量の製品サンプルを提供することが義務付けられました。法律は、アプリケーションをサポートするために必要な製品サンプルの販売を拒否したアプリケーション所有者を開発者が訴えることを許可する私的訴訟権を定めています。そのような要求やこの法律に基づく法的異議申し立てに対応するために、製品サンプルを提供したり、追加のリソースを割り当てたりすると、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。当社の製品または製品候補に匹敵するジェネリック医薬品との競争は、収益を生み出す能力、ひいては製品または製品候補に対して行った投資から利益を得る能力を大幅に制限する可能性があります。たとえば、Amphastarの注射用ジェネリックグルカゴン用ANDA緊急キットは、2020年12月29日に重症低血糖の治療薬としてFDAによって承認されました。以前は、希少疾病用医薬品独占権の期限が切れるまで、ケベイスのマーケティングと販売において希少疾病用医薬品の独占権に依存していましたが、トレントファーマシューティカルズリミテッドのジェネリックジクロルフェナミドに関するANDAは12月29日に承認されました。2022。私たちは、Recorlevのマーケティングと販売において、希少疾病用医薬品の独占権と、可能な場合はNCEの独占権に頼るつもりです。FDCAのセクション505（u）に基づいてRecorlevのNCE独占権を申請しましたが、FDAはRecorlev申請がNCE独占権の505（u）に基づく適格基準を満たしていないと判断する場合があります。

当社の知的財産に関連するリスク

当社の知的財産の保護に関連するリスク

私たちの成功は、私たちの知的財産と独自の製剤科学を保護する能力、そして協力者が知的財産と独自の製剤科学を保護する能力にかかっています。

私たちの成功は、独自の製品候補の使用、製剤、構造、それらの製造方法、関連する治療標的、および関連する治療方法に関して、米国およびその他の国で特許保護と企業秘密保護を取得および維持できること、および潜在的な第三者の問題からこれらの特許を首尾よく守ることに大きく依存しています。当社の製品および製品候補を第三者による不正な製造、使用、販売、販売の申し出、または輸入から保護する当社の能力は、これらの行為を対象とする有効で法的強制力のある特許に基づく権利を当社がどの程度持っているかにかかっています。私たちが知的財産権を適切に保護しないと、競合他社は私たちが持っている競争上の優位性を損なったり無効にしたりする可能性があり、それが私たちのビジネスや収益性の達成能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの所有権を守るために、私たちは、私たちの事業にとって重要な新製品候補に関連して、米国および海外で特許出願を行っています。将来的には、他者が所有する特許や出願のライセンスまたは購入を行う可能性もあります。特許の出願と承認のプロセスは費用と時間がかかります。必要な、または望ましいすべての特許出願を、妥当な費用で、または適時に提出および審査することができない場合があります。さらに、特許保護の取得と維持は、政府の特許機関によって課されるさまざまな手続き、書類の提出、料金の支払い、およびその他の要件の遵守にかかっています。これらの要件に違反した場合、当社の特許保護は軽減または廃止される可能性があります。

当社または潜在的なライセンサーが取得する特許保護の範囲が十分に広くない場合、他者が当社と同様または同一の技術や製品を開発および商品化することを防ぐことができない場合があります。市場で競争に勝つために必要な特許保護の程度は、利用できないか、場合によっては厳しく制限されている可能性があり、私たちの権利を適切に保護したり、競争上の優位性を獲得または維持したりできない場合があります。私たちは、現在および将来の製品候補を保護したり、その他の競争上の優位性を提供したりするのに十分な範囲のクレームが、当社の特許にあること、または発行済み特許になる保留中の特許出願に含まれることを保証することはできません。また、将来的に知的財産をライセンスする限りでは、それらのライセンスが引き続き有効であることを保証することはできません。また、外国の法律は、米国の法律ほど私たちの権利を保護しない場合があります。さらに、特許の寿命は限られています。米国では、特許の自然な有効期限は通常、出願後20年です。さまざまな延長が可能です。ただし、特許の存続期間とそれがもたらす保護には限りがあります。新製品候補の開発、試験、規制審査に必要な時間を考えると、そのような候補を保護する特許は、そのような候補が商品化される前または直後に失効する可能性があります。

たとえ異議申し立てがなくても、当社の特許と出願中の特許は、発行されたとしても、有意義な保護を提供したり、競合他社が類似または代替の技術や治療法を侵害しない方法で開発することで当社の特許を回避するために当社の特許請求を回避することを妨げたりしない可能性があります。たとえば、第三者が、1つまたは複数の当社の製品または製品候補と同様の利点を提供するが、当社の特許保護の範囲外の製剤やデバイスを使用する競合療法を開発する場合があります。当社の製品または製品候補に関して当社が保有または追求している特許および特許出願によって提供される特許保護が、そのような競争を排除するほど広くない場合、当社の製品または製品候補をうまく商品化する能力に悪影響を及ぼし、事業に悪影響を及ぼす可能性があります。現在、私たちはすべての特許と特許出願を所有していますが、将来ライセンス供与する可能性のある特許や特許出願にも同様のリスクが当てはまります。

私たち、または将来のパートナー、協力者、またはライセンシーは、開発および商品化活動の過程で行われた発明の特許性のある側面を、特許保護を取得するには手遅れになる前に特定できない可能性があります。したがって、特許権を強化する潜在的な機会を逃す可能性があります。

適切な優先権請求、発明権、請求範囲、特許期間の調整の要求などに関して、当社の特許または特許出願の準備または出願における形式上の欠陥が存在するか、将来発生する可能性があります。私たちまたは私たちのパートナー、協力者、ライセンシー、ライセンサーがそのような特許やその他の知的財産権を確立、維持、保護しなかった場合、そのような権利は減少または廃止される可能性があります。私たちのパートナー、協力者、ライセンシー、またはライセンサーが特許権の訴訟、維持、または行使に関して当社と完全に協力していないか、意見が合わない場合、そのような特許権は侵害される可能性があります。私たちの特許または特許出願の形式、準備、訴訟、または執行に重大な欠陥がある場合、そのような特許は

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無効および/または執行不能であり、そのような申請は決して有効で法的強制力のある特許にはならないかもしれません。これらの結果のいずれかが第三者との競争を防ぐ能力を損ない、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。

バイオテクノロジーや製薬会社の特許状況は、一般的に非常に不確実です。米国や多くの外国の法域では、バイオテクノロジーや医薬品特許で認められている請求の幅広さに関する一貫した方針は今のところ出ていません。さらに、医薬品に関する特許権の決定には、通常、複雑な法的および事実上の問題が含まれ、近年多くの訴訟の対象となっています。その結果、私たちの特許権の発行、範囲、有効性、執行可能性、および商業的価値は非常に不確実です。

さらに、特許の発行は、その発明者、範囲、有効性、または執行可能性に関して決定的なものではないため、当社の特許または出願中の特許出願は、米国および海外の裁判所または特許庁で異議を申し立てられる可能性があります。私たちの特許と特許出願に関連する可能性のある先行技術がすべて見つかったという保証はありません。そのような先行技術が存在する場合、それを使用して特許を無効にしたり、保留中の特許出願からの特許の発行を妨げたりする可能性があります。たとえば、このような特許出願は、USPTOおよび/または世界中の他の特許庁への先行技術の第三者による発行前の提出の対象となる場合があります。代替的にまたは追加的に、当社は、米国またはその他の地域で、付与後の審査手続き、異議申し立て、派生手続き、再審査、当事者間審査または干渉手続に関与し、当社が権利を有する特許または特許出願（当社が事業を保護するために依存している特許を含む）に異議を申し立てることがあります。このような異議申し立てにおいて不利な判断を下すと、独占権が失われたり、特許請求の全部または一部が絞り込まれたり、無効になったり、執行不能になったりする可能性があります。これにより、類似または同一の技術や製品の使用または商品化から他者を除外する当社の能力が制限されたり、当社の技術や製品の特許保護期間が制限されたりする可能性があります。

保留中および将来の特許出願の結果として、当社の事業の全部または一部を保護する特許、または他者が競合製品を商業化することを事実上妨げる特許が発行されない可能性があります。米国およびその他の国の特許法または特許法の解釈のいずれかの変更により、当社の特許の価値が低下したり、特許保護の範囲が狭まったりする可能性があります。さらに、外国の法律は、米国の法律と同じ程度または同じ方法で私たちの権利を保護しない場合があります。たとえば、ヨーロッパなどの重要な商業市場を含むさまざまな法域の特許法は、米国法よりも人体の治療法の特許性を制限しています。

特許出願プロセスには多くのリスクと不確実性が伴い、私たちや将来の開発パートナーが特許の取得、維持、防御によって製品候補を保護できるという保証はありません。これらのリスクと不確実性には、次のものが含まれます。

									USPTOおよびさまざまな外国政府の特許機関は、特許手続き中に、手続き、書類、手数料の支払い、およびその他の多くの規定の遵守を求めています。違反すると、特許または特許出願が放棄または失効し、関連する法域における特許権の一部または全部が失われる場合があります。このような場合、競合他社は他の場合よりも早く市場に参入できる可能性があります。
									特許出願によって特許が発行されるわけではありません。
									発行される可能性のある特許は、異議申し立て、無効化、変更、取り消し、回避されたり、執行不能であることが判明したり、競争上の優位性をもたらさない可能性があります。
									競合他社の多くははるかに大きなリソースを持っており、その多くが競合技術に多額の投資を行っていますが、潜在的な製品候補を製造、使用、販売する能力を制限、妨害、または排除する特許を求めているか、すでに取得している可能性があります。
									世界的な健康問題に関する公共政策の問題として、成功したことが証明された病気の治療について、米国内外の特許保護の範囲を制限するよう米国政府と国際政府機関に大きな圧力がかかる可能性があります。そして
									米国以外の国では、米国の裁判所が支持する特許法よりも特許権者にとって不利な特許法がある場合があります。これにより、外国の競合他社は、そのような国で競合する製品候補を作成、開発、販売する機会が増えます。

当社が所有している、または将来取得またはライセンス供与する可能性のある発行済み特許は、当社に有意義な保護を提供したり、競合他社が当社と競争することを妨げたり、その他の方法で競争上の優位性を提供したりしない場合があります。競合他社は、類似または代替の技術または製品を非侵害的な方法で開発することで、当社または将来のライセンサーの特許を回避できる可能性があります。競合他社は、当社の製品に類似または競合する自社製品を販売するための承認を求める場合もあります。あるいは、競合他社は、当社が所有する、または将来ライセンスされる特許が無効、執行不能、または侵害されていないと主張するANDAをFDAに提出することにより、承認された製品のジェネリック版を販売しようとする可能性があります。このような状況では、特許侵害を主張する訴訟を起こすなど、特許を守ったり、主張したり、あるいはその両方を行う必要があるかもしれません。これらの種類の訴訟のいずれにおいても、管轄権を有する裁判所またはその他の機関は、当社の特許が無効または執行不能であると判断したり、競合他社が非侵害的な方法で競争していると判断することがあります。したがって、たとえ私たちが有効で法的強制力のある特許を持っていても、それらの特許は競合する製品やプロセスに対する保護を提供しない可能性があり、私たちの事業目標を達成するには十分ではないかもしれません。

当社は、第三者とライセンス契約を締結しました（そして将来、他の第三者とそのようなライセンス契約を締結する可能性があります）。この契約に基づき、特定の状況において、第三者には、当社のライセンス特許の執行またはこれらの特許の無効性を主張する請求に対する弁護を管理する権利がありますが、義務はありません。たとえ私たちがそのような執行を追求することが許されたとしても

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または防御するには、それらのライセンシーの協力が必要であり、どのような条件でそれを受け取るかを保証することはできません。それらのライセンシーが、ライセンスされた特許に対する私たちの利益を保護するために、十分なリソースを割り当てたり、そのような特許の行使やそのような請求の弁護を優先したりするかどうかは定かではありません。特許保護を取得したり、既存または将来の特許を第三者に対して強制したりできない場合、競争力と財政状態が損なわれる可能性があります。

さらに、私たちは企業秘密と独自のノウハウの保護に頼っています。私たちは、第三者との秘密保持契約、従業員、コンサルタント、アドバイザーとの機密情報および発明契約の締結など、企業秘密と特許を取得していないノウハウを保護するための措置を講じていますが、そのような契約がすべて適切に締結されたことを保証することはできません。第三者がこの情報を入手したり、この情報や類似の情報を独自に見つけたりする可能性があります。さらに、当社の企業秘密を維持するために講じられた措置が不十分であると見なされた場合、当社の企業秘密の不正流用による第三者に対する訴えが不十分になる可能性があります。これらの出来事のいずれかが発生した場合、または当社が企業秘密や専有ノウハウの保護を失った場合、当社の事業が損なわれる可能性があります。

第三者に依存しているため、企業秘密を共有する必要があります。これにより、競合他社がそれらを発見したり、当社の企業秘密が不正流用または開示されたりする可能性が高くなります。

私たちは製品候補の開発と製造を第三者に依存しているため、時には企業秘密を第三者と共有しなければなりません。私たちは、専有情報の調査または開示を開始する前に、機密保持契約、および該当する場合は協力者、アドバイザー、従業員、コンサルタントと材料移転契約、共同研究契約、コンサルティング契約、またはその他の同様の契約を締結することにより、専有技術の保護に努めています。これらの契約は通常、企業秘密などの機密情報を使用または開示する第三者の権利を制限します。第三者と協力する際には契約上の規定がありますが、企業秘密やその他の機密情報を共有する必要があると、そのような企業秘密が競合他社に知られるようになったり、意図せず他社の技術に組み込まれたり、これらの契約に違反して開示または使用されるリスクが高まります。私たちの所有権は、私たちのノウハウと企業秘密に一部基づいていることを考えると、競合他社が私たちの企業秘密を発見したり、その他の不正使用や開示を行ったりすると、私たちの競争力が損なわれ、私たちのビジネスに害を及ぼす可能性があります。

製薬、バイオテクノロジー、その他のライフサイエンス企業の特許ポジションは非常に不確実で、重要な法的原則が未解決のままである複雑な法的および事実上の問題が関係している場合があります。米国およびその他の国の特許法または特許法の解釈のいずれかの変更は、当社の知的財産の価値を低下させる可能性があります。さらに、特許出願または特許請求が特許性に関するすべての要件を満たしているという判断は、法律と法学の適用に基づく主観的な判断です。クレームが特許性に関するすべての要件を満たしているかどうかに関する、USPTO、米国の裁判所またはその他の事実裁判所、または対応する外国の特許庁または裁判所による最終的な決定は保証できません。私たちは、さまざまな特許出願や特許におけるクレームの特許性に影響を与える可能性のある第三者の出版物、特許、その他の情報を検索していないため、すべての関連情報が特定されたことを確認することはできません。したがって、私たちの特許出願や特許、将来のライセンス特許、特許出願、または第三者の特許で許可または執行される可能性のある請求の範囲を予測することはできません。

私たちは、私たちの特許出願のいずれかの請求が、私たち自身の先行技術特許を含めて、特許性があることが判明すること、またはそのような特許出願が特許として発行されることを保証することはできません。また、保留中および将来の特許出願から生じる可能性のある請求の範囲や、米国または外国の法域における当社の特許および特許出願の特許性、有効性、または法的強制可能性に異議を申し立てる可能性のある潜在的な第三者によって提起される訴訟の結果についても保証できません。そのような異議申し立てが成功した場合、当社の製品および製品候補の特許保護が制限されたり、当社の事業に重大な損害を与えたりする可能性があります。

法的手段では限られた保護しか得られず、私たちの権利を適切に保護したり、競争上の優位性を獲得または維持したりできない場合があるため、私たちの所有権が将来どの程度保護されるかは不明です。例えば:

									1つまたは複数のプログラムの開発の全範囲を保護する完全な特許出願をサポートするのに十分なデータを生成できない場合があります。
									私たちの保留中の特許出願の1つ以上が発行済み特許にならないか、発行されたとしても、（a）当社の技術を保護するのに十分であるか、（b）商業的に実行可能な製品の基盤を当社に提供するか、（c）競争上の優位性をもたらさない可能性があります。
									私たちの保留中の出願がAS特許を発行した場合、米国または外国の法律の下で侵害されていない、無効である、または法的強制力がないとして第三者から異議を申し立てられる可能性があります。または
									発行された場合、私たちが権利を保有する特許は有効でなかったり、法的強制力がない可能性があります。

さらに、当社の製品または製品候補の1つについて特許保護を取得および維持できない場合、またはそのような特許保護の有効期限が切れた場合、後続の適応のために製品または製品候補の追加開発を追求してポートフォリオを拡張することは、もはや費用対効果が高くない可能性があります。

また、特に特許保護が適切でない、または取得できないと思われる場合は、技術や製品を保護するために企業秘密に頼ることもあります。しかし、企業秘密を保護するのは難しいです。当社の従業員、コンサルタント、請負業者、外部の科学協力者、およびその他のアドバイザーは、意図せずにまたは故意に当社の情報を競合他社に開示することがあります。第三者が私たちの企業秘密を違法に取得して使用しているという主張を強制することは、費用と時間がかかり、その結果

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予測できません。さらに、米国外の裁判所は、企業秘密を保護する意欲が低い場合があります。さらに、競合他社は同等の知識、方法、ノウハウを独自に開発している場合があります。

特許条件は、当社の製品における競争力を適切な期間保護するには不十分かもしれません。

新製品候補の開発、試験、規制審査に必要な時間を考えると、そのような候補を保護する特許は、そのような候補が商品化される前または直後に失効する可能性があります。可能な場合は、米国での特許期間の延長と、可能な場合は、特許を審査している他の国でも特許期間の延長を求めます。米国では、1984年の薬価競争および特許期間回復法により、通常の特許の有効期限を超えて最大5年の特許期間の延長が許可されています。これは、承認された適応症（または延長期間中に承認されたその他の適応症）に限定されます。ただし、米国のFDAやUSPTO、その他の国の同等の規制当局を含む適用当局は、そのような延長が可能かどうかについての当社の評価に同意せず、当社の特許の延長を拒否したり、当社が要求するよりも限定的な延長を許可したりする場合があります。これが発生した場合、競合他社は、当社の臨床および前臨床データを参照することで、開発および臨床試験への投資を活用し、他の場合よりも早く製品を発売できる可能性があります。

特許を取得していない当社の企業秘密、ノウハウ、機密情報や専有情報、技術は十分に保護されていない可能性があります。

私たちは、特許を取得していない企業秘密、ノウハウ、技術に一部依存しています。この知的財産を保護することは困難です。特に製薬業界では、規制当局の承認プロセス中に製品に関する情報の多くを規制当局に提出する必要があります。私たちは、従業員やコンサルタントなどと機密保持契約や発明譲渡契約を締結することで、企業秘密、機密情報、および専有情報を保護しようとしています。これらの当事者はこれらの契約に違反または終了する可能性があり、そのような違反に対する適切な救済策がない場合があります。さらに、これらの契約は、当社の企業秘密やその他の機密情報または専有情報を有意義に保護するものでも、知的財産を当社に効果的に譲渡することにもならず、機密情報の不正使用や開示、またはその他の契約違反が発生した場合の適切な救済策を提供しない場合があります。企業秘密やその他の機密情報や専有情報を保護するための努力にもかかわらず、当社または当社のコラボレーションパートナー、理事会メンバー、従業員、コンサルタント、請負業者、または科学およびその他のアドバイザーは、意図せずにまたは故意に当社の専有情報を競合他社に開示することがあります。

したがって、当社の企業秘密やその他の機密情報や専有情報が、将来、当社の元従業員によって、当社と競合する企業と共有され、その利益のために使用される可能性があるというリスクがあります。

企業秘密保護を維持できなかったり、その他の機密情報や専有情報の機密性を保護できなかったりすると、競争力が悪影響を受ける可能性があります。競合他社も独自に当社の企業秘密を発見する可能性があります。第三者が企業秘密を違法に取得して使用しているという主張の執行には、費用がかかり、時間がかかり、不確実です。競合他社が独自に同等の知識、方法、ノウハウを開発した場合、私たちはそれらに対して企業秘密保護を主張することができず、それが当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちの商標や商号が十分に保護されていないと、関心のある市場で知名度を上げることができず、事業に悪影響を及ぼす可能性があります。

当社の商標または商号は、異議申し立てを受けたり、侵害されたり、回避されたり、一般的でないと宣言されたり、他の商標を侵害していると判断されたりする可能性があります。私たちは、商標を登録と慣習法による保護の両方に依存しています。これらの商標や商号に対する権利を保護できない場合や、関心のある市場における潜在的なパートナーや顧客による名前の認識に必要なこれらの名前の使用をやめざるを得ない場合があります。商標登録の手続き中に、USPTOから商標の登録に異議を唱えるオフィスアクションを受け取る場合があります。私たちはそれらの反対意見に対応する機会を与えられますが、そのような反対意見を克服することはできないかもしれません。さらに、USPTOや多くの外国の管轄区域の同等の機関では、第三者に係争中の商標出願に反対したり、登録商標の取り消しを求める機会が与えられています。当社の商標に対して異議申し立てまたは取消手続きが提起される場合があり、当社の商標はそのような訴訟で存続しない場合があります。商標や商号に基づいて知名度を確立できない場合、効果的に競争できず、事業に悪影響が及ぶ可能性があります。

知的財産訴訟に関連するリスク

製薬業界は特許訴訟が頻繁に起こることを特徴としており、費用のかかる訴訟の対象となり、経営陣の時間と労力が流用されたり、損害賠償を求められたり、既存または将来の製品の販売が妨げられたりする可能性があります。

私たちの商業的成功は、販売が承認された製品を開発、製造、販売、および第三者の特許および所有権の侵害、不正流用、またはその他の侵害の申し立てまたは実際に行わずに独自の技術を使用する能力に一部依存しています。バイオテクノロジーや製薬業界では、USPTOやそれに対応する外国特許庁での特許侵害訴訟、干渉、異議申し立て、再審査手続きなど、特許やその他の知的財産権に関する訴訟やその他の訴訟が数多く行われています。私たちが製品を販売し、製品候補を開発している分野には、第三者が所有する米国および外国で発行された特許と出願中の特許が多数存在します。米国および海外の競合他社を含む一部の請求者は、私たちよりもかなり多くのリソースを持っていて、複雑な知的財産訴訟の費用を私たちよりも大きく、長期間負担できる場合があります。さらに、次のことにのみ焦点を当てている特許持株会社

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特許権を行使してロイヤルティや和解金を引き出すことは、私たちを標的にする可能性があります。バイオテクノロジーと製薬産業が拡大し、より多くの特許が発行されるにつれて、当社の製品および製品候補が第三者の知的財産権の侵害の請求の対象となるリスクが高まります。

Gvoke、Keveyis、Recorlev、または当社の製品候補の商品化に関連する、または必要な、米国および海外でのすべての特許と保留中の出願について、私たちが知っているかどうかはわかりません。一般的に、第三者に発行された特許について独立した審査は行いません。多数の特許、新規特許発行の急増、関連する技術の複雑さ、訴訟の不確実性により、事業資産や経営陣の注意が特許訴訟に向けられるリスクが高まります。特許出願は、出願後公開されるまでに最大18か月、発行までに何年もかかることがあるため、現在保留中の特許出願があり、後に当社の製品または製品候補が侵害する可能性のある特許が発行される可能性があります。さらに、第三者が将来特許を取得し、当社の技術の使用がこれらの特許を侵害していると主張する可能性があります。当社の製品または製品候補の製造プロセス、製造プロセス中に形成された組成、または最終製品自体を対象とする第三者特許が管轄権を有する裁判所によって保有されている場合、そのような特許の所有者は、当社が該当する特許に基づいてライセンスを取得するか、そのような特許の有効期限が切れるか、最終的に無効または執行不能であると判断されない限り、そのような製品または製品候補を商品化する当社の能力を阻止することができます。可能。同様に、当社の組成、製剤、または治療、予防、使用方法の一部を対象とする第三者特許が管轄権を有する裁判所によって保有されている場合、そのような特許の保有者は、当社がライセンスを取得するか、または当該特許の有効期限が切れるか、最終的に無効または執行不能と判断されるまで、該当する製品または製品候補を開発および商品化する当社の能力を妨げることができます。いずれにしても、そのようなライセンスは商業的に合理的な条件では入手できないか、まったく入手できない可能性があります。たとえ私たちがライセンスを取得できたとしても、それは非独占的である可能性があり、それによって競合他社は私たちにライセンスされているのと同じ技術にアクセスすることができます。

私たちは、特許やその他の知的財産を保護または執行するために訴訟に巻き込まれる可能性があり、費用と時間がかかり、成功しない可能性があります。競合他社は、当社の特許、商標、著作権、またはその他の知的財産を侵害する可能性があります。侵害や不正使用に対抗するために、侵害訴訟を起こす必要がある場合があります。これは費用と時間がかかり、経営陣や科学者の時間と注意をそらす可能性があります。侵害者とみなされる者に対して私たちが主張するいかなる主張も、これらの当事者に、当社の特許が無効または執行不能であると主張する反訴に加えて、私たちが彼らの特許を侵害していると主張する反訴を当社に対して主張するよう促す可能性があります。どのような特許侵害訴訟でも、裁判所が当社の特許の全部または一部が無効または執行不能であると判断するリスクがあります。また、問題となっている発明の製造、使用、販売から相手方を除外する権利はありません。また、そのような特許の有効性が維持されたとしても、裁判所は特許の請求を狭義に解釈するか、私たちの特許請求が発明または相手方の製造、使用、販売を対象としていないという理由で、問題となっている発明の製造、使用、販売から相手方を除外する権利がないと判断するリスクもあります。当社の特許の1つ以上が関与する訴訟または手続きで不利な結果が生じると、それらの当事者または他の競合他社に対してそれらの特許を主張する能力が制限され、類似または競合製品の製造および販売から第三者を排除する当社の能力が制限または妨げられる可能性があります。同様に、当社が商標権侵害の申し立てを行う場合、裁判所は、当社が主張した商標は法的強制力がないか、侵害の疑いのある商標は当社の商標権を侵害していないか、または当社が商標権侵害を主張した当事者が問題の商標よりも優れた権利を有していると判断することがあります。この最後の例では、最終的にそのような商標の使用をやめざるを得なくなる可能性があります。

また、発明に異議を唱えたり、当社の知的財産の所有権を主張したりする人もいます。これにより、知的財産が訴訟にさらされ、その見通しに重大な悪影響が及ぶ可能性があります。

第三者、元従業員または協力者は、1つまたは複数の当社の特許またはその他の所有権または知的財産権の所有権を主張することがあります。第三者が当社に対して訴訟を起こし、金銭的損害賠償を求めたり、影響を受ける製品や製品の臨床試験、製造、マーケティングを禁止したりする可能性があります。第三者は、そのような特許または知的財産のいずれかについて請求または利益を主張する可能性があります。私たちが何らかの訴訟に巻き込まれると、リソースのかなりの部分が消費され、技術および管理担当者の努力が大幅に転用される可能性があります。

これらの措置のいずれかが成功した場合、損害賠償責任の可能性に加えて、影響を受ける製品の製造または販売を継続するためのライセンスの取得が必要になる場合があります。その場合、多額のロイヤルティを支払うか、特許にクロスライセンスを付与する必要があります。しかし、そのようなライセンスがたとえあったとしても、許容できる条件で利用できるとは保証できません。さらに、潜在的な知的財産訴訟により、次のうちの1つ以上を実行せざるを得なくなる可能性もあります。

									侵害しているとされる知的財産を含む製品の販売や技術の使用をやめてください。
									他者に対する当社の知的財産権の保護と主張の成功に基づいて、当社の技術を他者にライセンスしたり、ロイヤルティの支払いを徴収したりする機会を失う。
									多額の訴訟費用がかかる。
									私たちが知的財産権を侵害していることが判明する可能性のある当事者に多額の損害賠償を支払う。
									侵害しているとされる知的財産を含む製品の再設計は、費用がかかり、破壊的であったり、実行不可能だったりする可能性があります。または
									関連する知的財産のライセンスを第三者から取得しようとしますが、合理的な条件では入手できないか、まったく入手できない可能性があります。

知的財産訴訟の結果には、証人の態度や信頼性、敵対者の身元など、事前に十分に定量化できない不確実性が伴います。これは、専門家が合理的に反対する可能性のある技術的事実に関する専門家の証言につながる可能性のある知的財産の場合に特に当てはまります。に対する訴訟または請求

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私たちは、たとえメリットがないとしても、多額の費用を負担し、財源に大きな負担をかけ、経営者の注意を本業からそらし、私たちの評判を傷つける可能性があります。

当社または当社の従業員が競合他社の企業秘密を不当に使用または開示した、または競合他社との競業禁止または勧誘禁止契約に違反しているという主張により、損害賠償の対象となる可能性があります。

また、当社または当社の従業員が競合他社の企業秘密を誤って使用または開示した、または競合他社との競業禁止または勧誘禁止契約に違反しているという主張により、損害賠償の対象となる可能性もあります。私たちの従業員の多くは、最近まで、競合他社や潜在的な競合他社など、他の製薬会社で雇用されていました。当社または当社の従業員が、これらの元雇用主または競合他社の企業秘密またはその他の専有情報を不注意に、またはその他の方法で使用または開示したという申し立ての対象となる場合があります。さらに、私たちは、従業員に競争禁止または勧誘禁止契約の条件に違反させたという申し立ての対象となっており、将来もそうなる可能性があります。これらの主張に対する弁護には訴訟が必要な場合があります。これらの請求に対する弁護に成功したとしても、訴訟により多額の費用がかかり、経営陣の注意散漫になる可能性があります。これらの請求に対する抗弁が失敗した場合、金銭的損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権または人員を失う可能性があります。訴訟またはその脅威は、当社の従業員雇用能力に悪影響を及ぼす可能性があります。主要な人材または彼らの作業成果物を失うと、当社の製品および製品候補の商品化が妨げられたり、妨げられたりして、当社の事業、経営成績、および財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。

セクション505（b）（2）に基づいて提出されたNDAは、製品候補の審査または承認を遅らせたり妨げたりする特許侵害訴訟の対象となるリスクにさらされます。

ほとんどの製品候補について、FDCAのセクション505（b）（2）に基づいてNDAを提出する予定です。第505（b）（2）条では、承認に必要な情報の少なくとも一部が、申請者によって、または申請者のために実施されておらず、申請者が参照権を取得していない前臨床試験および/または臨床試験からのものである場合、NDAの提出を許可しています。セクション505（b）（2）に基づくNDAにより、以前に承認された医薬品の安全性と有効性に関する公開された文献やFDAの以前の調査結果を参照することができます。セクション505（b）（2）に基づいて提出されたNDAには、ハッチ・ワックスマン法の特許認証および関連規定が適用されます。

したがって、上場医薬品と呼ばれる、以前に承認された医薬品の安全性または有効性情報の承認に頼る場合、その医薬品を対象とする特許に関する特許証明書を505（b）（2）出願に含める必要があります。その医薬品について、FDAの出版物「治療上の同等性評価を受けた承認医薬品」（通称オレンジブック）に特許が掲載されており、それらの特許の1つまたは複数の有効期限が切れる前に承認を得ようとする場合、関連する特許は無効または執行不能である、または製造、使用、販売によって侵害されないという当社の信念を示す第4項証明書を提出する必要があります。505 (b) (2) アプリケーションの対象となる製品。そうしないと、記載されている薬剤のオレンジブックに記載されている特許の有効期限が切れるまで、505（b）（2）申請はFDAによって承認されません。Gvokeの505 (b) (2) NDAに関連してパラグラフIVの証明書を提出しておらず、現在の他の製品候補についてもパラグラフIVの認証を提出する予定はありませんが、セクション505 (b) (2) に基づいて承認を求める将来の製品候補に関して、パラグラフIVの認証を提出する必要がないという保証はありません。

ただし、セクション505（b）（2）に基づいて提出されたNDAは、製品候補の審査または承認を遅らせたり妨げたりする特許侵害訴訟の対象となるリスクにさらされます。

必要と思われる第4項の証明書を提出した場合、505 (b) (2) 出願の提出が受理された直後に、NDA保有者と特許所有者にその証明書の通知を提出する必要があります。ハッチ・ワックスマン法では、特許権者はそのような通知を受けた後に特許侵害訴訟を提起することができます。特許権者またはNDA保有者が通知を受け取ってから45日以内（いずれか遅い方）に特許侵害訴訟が提起された場合、505（b）（2）NDAを承認するFDAの能力が1回限り自動的に停止されます。特許訴訟がパラグラフIV出願人に有利に解決されるか、その前に特許が失効しない限り、通常は30か月間延長されます。したがって、1つ以上の製品候補の開発に多大な時間と費用を費やしても、そのような製品候補が商品化される前に、大幅な遅延と特許訴訟の対象となる場合があります。

さらに、505（b）（2）の申請は、オレンジブックに記載されている医薬品、または当社の製品と同じ保護承認条件を持つ他の薬剤の非特許独占権が失効するまで承認されません。また、FDAは、記載されている医薬品からの変更を裏付けるために、1つ以上の追加の臨床試験または測定の実施を要求する場合がありますが、これには時間がかかり、規制当局の承認の達成が大幅に遅れる可能性があります。FDAはまた、今後の505（b）（2）の提出を拒否し、セクション505（b）（1）に基づいて従来のNDAの提出を要求する場合があります。これには、提案された用途における製品の安全性と有効性を立証するための広範なデータが必要であり、遅延や追加費用が発生する可能性があります。さらに、505 (b) (2) 申請書の提出前に、FDAが当社のものと薬学的に同等の製品の申請を承認した場合、FDAは今後の505 (b) (2) 申請を却下し、ANDAの提出を要求する可能性があります。これらの要因は、とりわけ製品候補をうまく商品化する能力を制限する可能性があります。

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私たちは、世界中で知的財産権を行使できないかもしれません。

私たちは世界中で知的財産権を行使できないかもしれません。世界中のすべての国で当社の製品および製品候補に関する特許を申請、起訴、行使、および弁護することは法外に費用がかかり、米国以外の一部の国における当社の知的財産権は、米国内の知的財産権よりも範囲が小さい場合があります。特許性の要件は、特定の国、特に発展途上国で異なる場合があります。したがって、私たちが特許保護を追求している国でも、当社の製品および製品候補を対象とするクレームで特許が発行されるという保証はありません。

さらに、私たちの知的財産権を保護し行使する能力は、外国の知的財産法の予期せぬ変更によって悪影響を受ける可能性があります。さらに、米国とヨーロッパ以外の一部の国の法律は、米国およびヨーロッパの法律と同程度に知的財産保護を提供していません。多くの企業が、特定の外国の管轄区域における知的財産権の保護と防御において重大な問題に直面しています。インド、中国、その他の発展途上国を含む一部の国の法制度は、特許やその他の知的財産権の行使を支持していません。これにより、特許の侵害やその他の知的財産権の不正流用を阻止することが難しくなる可能性があります。たとえば、多くの外国には、特許所有者が第三者にライセンスを付与しなければならないという強制ライセンス法があります。そのため、米国とヨーロッパ以外の特定の国で第三者が私たちの発明を実践するのを防ぐことができない場合があります。競合他社は、当社が特許保護を取得していない法域で当社の技術を使用して自社製品を開発および販売する可能性があります。さらに、侵害行為を阻止するために特許を行使する能力が不十分な場合は、他の点では侵害製品を当社が特許保護を受けている地域に輸出する可能性があります。これらの製品は当社の製品と競合する可能性があり、当社の特許やその他の知的財産権は、それらの競合を防ぐのに有効または十分ではない場合があります。

当社が特許権をライセンスする契約は、当社がライセンスされた特許の行使や、これらの特許の無効性を主張する請求に対する弁護を行うのに十分な権利を与えない場合があります。また、要件が異なる場合があるため、関連するすべての法域でそのような特許権の行使または弁護を管理する能力を得られない場合があります。

外国の法域で特許権を行使する手続きは、成功の有無にかかわらず、多額の費用がかかり、私たちの努力とリソースを事業の他の側面からそらす可能性があります。さらに、このような手続きにより、当社の特許が無効になったり、狭義に解釈されたり、特許出願が発行されないリスクにさらされたり、第三者が当社に対して請求を主張したりする可能性があります。私たちは、私たちが提起したいかなる訴訟でも勝訴することはできません。裁定された損害賠償やその他の救済措置は、もしあれば、商業的に意味がないかもしれません。さらに、私たちは製品の主要市場における知的財産権を保護するつもりですが、製品の販売を希望するすべての法域で同様の取り組みを開始または維持できるとは保証できません。したがって、そのような国での知的財産権を保護するための私たちの取り組みは不十分かもしれません。

私たちが侵害を立証したとしても、裁判所はさらなる侵害行為に対する差し止め命令を出さず、代わりに金銭的損害賠償のみを裁定することを決定することがあります。これは適切な救済策である場合もあれば、そうでない場合もあります。さらに、知的財産訴訟に関連してかなりの量の証拠開示が必要なため、訴訟中の開示によって機密情報の一部が危険にさらされるリスクがあります。また、公聴会、動議、その他の暫定的な手続きや進展の結果が公に発表されることもあります。証券アナリストや投資家がこれらの結果を否定的に認識した場合、当社の普通株式の価格に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、このような侵害の申し立てを提起して追求するのに十分な財源やその他のリソースがあるという保証はありません。通常、侵害の申し立ては、締結されるまで何年も続きます。たとえ私たちが最終的にそのような請求で勝訴したとしても、そのような訴訟の金銭的費用と、経営陣や科学者の注意のそらしは、訴訟の結果として私たちが受ける利益を上回る可能性があります。

知的財産法に関連するリスク

米国およびその他の法域における特許法の変更は、一般的に当社の特許の価値を低下させ、それによって当社の製品を保護する能力が損なわれる可能性があります。

他のバイオ医薬品企業と同様に、私たちの成功は知的財産、特に特許に大きく依存しています。バイオ医薬品業界における特許の取得と執行には、技術的および法的複雑さの両方が伴うため、費用と時間がかかり、本質的に不確実です。特許法の変更、その下で公布された規制、および法令と規制を解釈する裁判所の保有により、当社の発明に対する特許保護の取得がより困難になり、特許出願の審査および発行済み特許の執行または弁護を取り巻く不確実性とコストが増加する可能性があります。これらはすべて、当社の事業、経営成績、および財政状態に害を及ぼす可能性があります。米国議会、米国裁判所、USPTO、およびその他の国の関連立法機関による将来の措置によっては、特許に関する法律や規制が予測できない形で変化し、新しい特許を取得したり、既存の特許や将来取得する可能性のある特許を行使したりする能力が弱まる可能性があります。

また、出願有効日が2013年3月16日以降の特許については、特許の発行から9か月以内に第三者が付与後審査の申立てをすることができます。あるいは、付与後の審査請願を提出するための9か月の期間が過ぎた後に、当事者間審査の申立てを提出することもできます。付与後の審査手続きは、無効性を理由とする場合はどのような理由でも提起できますが、当事者間の審査手続きは、公開されている先行技術と特許に基づいてのみ無効性異議申し立てを提起できます。これらの敵対的訴訟では、USPTOは、米国連邦裁判所での訴訟において、米国特許に与えられた有効性の推定なしに特許請求を審査し、米国連邦裁判所での訴訟で使用されるよりも低い立証責任を使用します。したがって、競合他社または第三者にとって、USPTOの付与後の審査または当事者間の審査手続きで米国特許を無効にする方が、米国連邦裁判所での訴訟よりも簡単で費用がかからないと一般的に考えられています。もしあれば

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このようなUSPTOの手続きで第三者によって当社の特許が異議を申し立てられた場合、当社が特許の弁護に成功する保証はありません。その結果、異議を申し立てられた特許権が失われる可能性があります。

従業員問題、成長管理、および継続的な事業に関連するリスク

潜在的にリソースが不足している規制当局に関連するリスク

資金不足や世界的な健康問題によってFDA、SEC、その他の政府機関が混乱すると、主要な指導者やその他の人員の雇用と維持が妨げられたり、新しい製品やサービスがタイムリーに開発または商品化されなくなったり、その他の方法でそれらの機関が当社の事業運営の基盤となる通常の事業機能を実行できなくなったりして、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。

FDAが新製品を審査して承認する能力は、政府の予算と資金水準、世界的な健康問題、主要な人員の雇用と定着能力、ユーザー料金の支払いを受け入れる能力、法律、規制、政策の変更など、さまざまな要因によって影響を受ける可能性があります。その結果、エージェンシーでの平均レビュー時間は近年変動しています。さらに、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、SECおよび当社の事業が依存する可能性のある他の政府機関への政府資金は、本質的に流動的で予測不可能な政治的プロセスの対象となります。

FDAや他の機関での混乱により、必要な政府機関による新薬の審査や承認に必要な時間が遅くなり、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、過去数年間に米国政府は何度か閉鎖し、FDAやSECなどの特定の規制機関は、重要なFDA、SEC、その他の公務員を解雇し、重要な活動を停止する必要がありました。COVID-19のパンデミックにより、施設の国内外の検査がほぼ保留になっていた2020年3月以降、FDAは、ルーチンサーベイランス、バイオリサーチモニタリング、事前承認検査など、パンデミック前レベルの検査活動の再開に取り組んできました。FDAが承認には検査が必要で、旅行の制限により審査期間中に検査を完了できないと判断し、遠隔操作による評価が適切でないと判断した場合、FDAは通常、状況に応じて完全な回答書を発行するか、検査が完了するまで申請の処理を延期する予定であると述べています。COVID-19の公衆衛生上の緊急事態の際、FDAが申請に必要な検査を完了できなかったため、多くの企業が完全な回答書の受領を発表しました。米国外の規制当局は、COVID-19のパンデミックに対応して同様の制限やその他の政策措置を採用し、規制活動が遅れる可能性があります。政府の閉鎖が長期化した場合、または世界的な健康上の懸念によりFDAやその他の規制当局が定期的な検査、審査、その他の規制活動を実施できない場合、FDAが規制当局への提出を適時に審査して処理する能力に大きな影響を与え、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、公開企業としての事業では、将来の政府機関の閉鎖により、適切な資本投入と事業継続に必要な資本を獲得する能力が損なわれる可能性があります。

雇用問題に関するリスク

上級管理職の主要メンバーのサービスを失ったり、他の主要な従業員やコンサルタントを引き付けて維持できなくなったりすると、事業が悪化する可能性があります。

私たちは、経営幹部の主要メンバーと、限られた数の主要なアドバイザーや人員の継続的なサービスに依存しています。特に、私たちは、最高経営責任者のポール・エディック、最高財務責任者のスティーブン・ピーパー、社長兼最高執行責任者のジョン・シャノン、グローバル開発・医療担当上級副社長のケン・ジョンソン、最高法務責任者兼コーポレートセクレタリーのベス・ヘクトなど、経営管理チームのスキルとリーダーシップに大きく依存しています。これらの個人のいずれかを失うと、私たちの事業や戦略計画が混乱する可能性があります。私たちの業界では、近年、管理職の離職率が高くなっています。私たちのスタッフは誰でも自由に雇用を終了することができます。執行役員やその他の主要な従業員を1人以上失うと、事業戦略を成功裏に実施する能力が著しく損なわれる可能性があります。さらに、私たちの業界では、製品の開発、販売承認の取得、商品化を成功させるために必要な幅広いスキルと経験を持つ個人の数が限られているため、執行役員やその他の主要な従業員の交代は難しく、長期間かかる場合があります。

さらに、私たちの将来の成功は、とりわけ、他の多くの企業、学術機関、組織と競争している、必要な資格のある科学的、技術的、管理的な人材を引き続き雇用し、維持できるかどうかにかかっています。この限られたプールから雇用するための競争は激しく、多くの製薬会社やバイオテクノロジー企業が同様の人材をめぐって競争していることを考えると、これらの追加の主要従業員を許容できる条件で雇用、訓練、維持、またはやる気を起こさせることはできないかもしれません。また、大学や研究機関からの科学的および臨床的人材の雇用をめぐる競争も経験しています。

私たちは、研究開発と商業化戦略の策定において、科学や臨床のアドバイザーを含むコンサルタントやアドバイザーに頼っています。当社のコンサルタントやアドバイザーは、他の事業体に雇用されている場合があり、それらの事業体とコンサルティング契約または顧問契約に基づいて契約を結んでいるため、当社への提供が制限される場合があります。優秀な人材を引き付けて維持し続けることができなければ、製品を商品化し、製品候補を開発して商品化する能力が制限されます。

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当社の普通株式に関するリスク

証券投資に関連するリスク

当社の株価はこれまでも、そしてこれからも変動する可能性が高く、投資の一部または全部を失う可能性があります。

私たちの普通株式の取引価格は歴史的に非常に変動しやすく、このセクションで説明されているリスク要因や、次のような私たちの制御が及ばないその他の要因に応じて、引き続き大きな変動を受ける可能性があります。

									Gvoke、Keveyis、およびRecorlevの商品化を成功させる当社の能力。
									当社の製品および製品候補に関する規制措置。
									競合他社の製品および製品候補に関する規制措置。
									既存または新規の競合製品または技術の成功。
									競合他社の製品候補の臨床試験の結果。
									当社または競合他社による重要な買収、戦略的パートナーシップ、合弁事業、コラボレーション、または資本コミットメントに関する発表。
									パイプライン製品候補の臨床試験のタイミングと結果。
									当社の開発プログラムのためのコラボレーションの開始または終了。
									追加の製品候補や製品を開発するための私たちの取り組みの結果。
									当社の製品候補または臨床開発プログラムに関連する費用の水準。
									当社の開発プログラムのいずれかの失敗または中止。
									Gvoke、Keveyis、Recorlevまたは承認される可能性のある当社の製品候補の価格設定と払い戻し。
									米国およびその他の国における規制または法的発展。
									特許出願、発行済み特許、またはその他の所有権に関する進展または紛争
									主要人員の採用または出発。
									財務結果または開発スケジュールに関する見積もりの実際または予想される変化。
									追加の資金調達努力の発表または期待
									内部関係者または他の株主による当社の普通株式の売却。
									当社または当社と類似していると判断された企業の業績の変動
									当社の株式を対象とする証券アナリストによる見積もりまたは推奨の変更（もしあれば）
									医療費支払いシステムの構造の変化。
									製薬およびバイオテクノロジー分野の市況。
									インフレ、金利上昇、大規模な銀行破綻または持続的な金融市場の非流動性による影響を含む、一般的な経済、業界、市場の状況。
									COVID-19パンデミックの再発など、あらゆる公衆衛生上の危機。

近年、株式市場、特に小規模な製薬会社やバイオテクノロジー企業の株式では、価格や量の変動が発生することがありますが、多くの場合、影響を受ける企業の業績とは無関係または不均衡でした。幅広い市場および業界要因が、実際の業績とは無関係に、当社の普通株式の市場価格に大きな影響を与える可能性があります。2018年6月のIPOで普通株式が1株あたり15.00ドルの価格で売却されて以来、当社の株価は大きく変動しました。

また、過去には、証券が市場価格の変動を経験した企業に対して集団訴訟がしばしば提起されてきました。株価の変動に関連して当社に対して提起された証券訴訟は、そのような訴訟のメリットや最終的な結果に関係なく、多額の費用をもたらし、財政状態と経営成績に悪影響を及ぼし、経営陣の注意と資源を事業からそらす可能性があります。2023年11月6日、当社の普通株式1株の終値は1株あたり1.85ドルでした。

転換社債やその他の転換社債を普通株式に転換すると、重大な希薄化効果があり、株価が下落する可能性があります。

当社には、偶発的価値権（「CVR」）、転換社債、新株予約権など、発行済みの転換有価証券が多数あります。そのような証券を当社の普通株式に転換すると、株価が下落する重大な希薄化効果が生じる可能性があります。

転換社債は、一定の条件のもと、所有者の選択により、いつでも普通株式に転換できます。転換社債、CVR、およびワラントの転換時に発行できる十分な数の普通株式を留保しています。2020年下半期に、転換社債の元本3,910万ドルが当社の普通株式13,171,791株に転換されました。2023年9月30日現在、転換社債の未払い残高は4,880万ドルでした。

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転換社債の一部または全部が普通株式に転換された場合、既存の株主は議決権が即座に希薄化し、当社の普通株式の価格が下落する可能性があります。さらに、そのような希薄化が起こる可能性があるという認識は、私たちの普通株式の市場価格が下落する原因となる可能性があります。転換社債の保有者は、満期日の直前の第2取引日の営業終了前であればいつでも、その時点で適用される転換レートで、オプションで転換社債を、該当する場合、端数株式の代わりに現金とともに、当社の普通株式に転換することができます。転換社債の転換レートは、転換社債の元本1,000ドルあたり当社の普通株式326.7974株です。これは、普通株式1株あたり約3.06ドルの初期転換価格に相当し、転換社債の条件に基づいて調整される場合があります。特定の状況が発生した場合、転換率を引き上げます。ただし、転換率が、2025年の転換社債の場合は転換社債の元本1,000ドルあたり当社の普通株式367.6470株、2028年の転換社債の場合は転換社債の元本1,000ドルあたりの普通株式549.4505株を超えないことが条件です。転換社債の転換レートは、特定の事象が発生すると上方調整されるため、調整後の転換率が有効になった後に転換社債の一部または全部が普通株式に転換された場合、既存の株主はより希薄化する可能性があります。

各CVRは最大1.00ドルの価値があり、将来の業績マイルストーンが達成された場合はCVR保有者に支払われ、当社の裁量により、現金、普通株式、または現金と普通株式の組み合わせで決済できます。業績のマイルストーンが達成され、CVR対価を普通株式で支払うことを選択した場合、1株当たり利益が希薄化し、株価が下落する可能性があります。

ストロングブリッジの買収が完了すると、未払いで未行使のストロングブリッジワラント（私募ワラントを除く）がそれぞれ会社に引き継がれ、権利を行使した時点で、該当する保有者は参照資産（この用語はストロングブリッジの引き受けワラントで定義されています）を引き渡す権利があります。また、未払いの未行使のストロングブリッジ私募ワラントを引き受けましたが、2022年6月に失効しました。これらの想定されるストロングブリッジワラント（私募ワラントを除く）を当社の普通株式に転換すると、希薄化効果があり、株価が下落する可能性があります。

当面の間、現金配当を支払う予定はありません。したがって、株主が投資収益率を達成できるかどうかは、当社の普通株式の価格の上昇にかかっています。

当面の間、普通株式の保有者に現金配当を申告する予定はありません。さらに、私たちのHayfinローン契約では、通常、資本金による配当金の支払いや分配が制限されています。また、将来のローン契約により、当社の現金配当の支払いが禁止される可能性があります。したがって、投資家は、将来の投資利益を実現する唯一の方法として、決して起こらないかもしれない価格上昇後の普通株式の売却に頼らざるを得ません。現金配当を求める投資家は、当社の普通株に投資すべきではありません。

税務に関するリスク

純営業損失の繰越と研究開発税額控除の繰越のかなりの部分を利用できない可能性があります。

2023年9月30日の時点で、連邦純営業損失の繰越は5億140万ドル、さまざまな州の純営業損失の繰越は3億4530万ドルでした。使用しない場合、2017年12月31日以前に開始する課税年度に発生した連邦純営業損失は、2025年から2037年までのさまざまな日に失効します。これらの純営業損失の繰越は、未使用で期限切れになり、将来の所得税負債を相殺できなくなる可能性があります。2017年12月31日以降に開始する課税年度に発生した連邦純営業損失は無期限に繰り越すことができます。ただし、このような純営業損失は、2023年9月30日以降に開始する課税年度の課税所得の最大80％しか相殺できません。2023年9月30日の時点で、将来の税金負債を削減するために、それぞれ670万ドルと州の所得税控除と310万ドルの所得税控除がありました。使用しない場合、540万ドルの連邦所得税控除は2025年に失効し始め、250万ドルの州の研究開発クレジットは2022年に失効し始めます。これらの税額控除の繰越は未使用で期限切れになり、将来の所得税負債を相殺できなくなります。さらに、改正された1986年の内国歳入法（「法」）のセクション382および383および州法の対応する規定に基づき、企業が「所有権の変更」を受けた場合、通常、3年間で株式所有権の価値が50％を超える変化と定義されます。これは、企業が変更前の純営業損失の繰越およびその他の変更前の税属性を利用して相殺することができます。変更後の収入は限られているかもしれません。当社の既存の純営業損失またはクレジットは、以前の所有権の変更によって生じる制限の対象となる場合があります。また、将来所有権が変更された場合（その多くは当社の制御が及ばない可能性があります）、純営業損失またはクレジットを活用する能力は、本規範の第382条および第383条によってさらに制限される可能性があります。したがって、純営業損失またはクレジットのかなりの部分を利用できない場合があります。

税法の変更は、当社または投資家に悪影響を及ぼす可能性があります。

米国の連邦、州、地方の所得税に関する規則は、立法プロセスの関係者、内国歳入庁（「IRS」）、および米国財務省によって常に見直されています。税法の変更（その変更は遡及的に適用される場合があります）は、当社または当社の普通株式の保有者に悪影響を及ぼす可能性があります。たとえば、同法第174条では、2021年12月31日以降に始まる課税年度に、米国での研究開発のために発生した費用は資産計上および償却され、当社のキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性があります。近年、このような変化が数多く行われており、今後も変化が続く可能性があります。税法、規制、判決が、いつ、どのような形で、どのような発効日で制定、公布、発行されるかは予測できません。その結果、当社または当社の株主の納税義務が増えたり、それを最小限に抑えたり軽減したりするために事業方法を変更する必要が生じる可能性があります。

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税法の変更による悪影響。

転換社債、憲章、付則の保証に関連するリスク

転換社債および企業憲章文書のインデンチャーの規定、およびデラウェア州の法律に基づく規定は、株主による経営陣の変更の試みを妨げたり妨げたり、当社の支配権を取得する努力を妨げたりする可能性があります。

当社の企業憲章および付則の規定は、株式の割増を受ける可能性のある取引を含め、株主が有利と考える合併、買収、またはその他の支配権の変更を阻止、延期、または妨げることがあります。これらの規定は、投資家が当社の普通株式に対して将来支払う意思のある価格を制限し、それによって当社の普通株式の市場価格を押し下げる可能性もあります。さらに、取締役会は経営陣のメンバーを任命する責任があるため、これらの規定により、株主が取締役会のメンバーを入れ替えることがより困難になり、現在の経営陣の交代または解任を求める株主の試みが妨げられたり、妨げられたりする可能性があります。とりわけ、これらの規定：

									取締役会のメンバー全員が一度に選出されないように、機密扱いの取締役会を設立し、取締役会の決議によってのみ取締役の承認人数を変更できるようにし、株主が取締役会から取締役を解任できる方法を制限します。
									取締役会への選挙のための指名、または株主総会で審議できる事項の提案に関する事前通知要件を定めてください。
									株主の行動は正式に召集された株主総会で実施されなければならないことを要求し、書面による同意を得て株主による行動を禁止します。
									特別株主総会を招集できる人を制限する。
									株主の承認なしに優先株を発行することを取締役会に許可します。これにより、潜在的な敵対的買収者の株式所有権を薄める働きをする「毒薬」を仕掛け、取締役会の承認を得ていない買収を効果的に防ぐことができます。
									憲章または付則の特定の条項を改正または廃止するために、すべての株主が投じる権利がある投票の少なくとも3分の2の所有者の承認を必要とします。そして
									デラウェア州フォーラム規定（定義は後述）または連邦フォーラム規定（定義は後述）を制定してください。

さらに、当社はデラウェア州に法人化されているため、デラウェア州の一般会社法第203条の規定に準拠しています。この規定では、発行済議決権株式の15％以上を所有する者が、合併または合併が承認されない限り、発行済議決権株式の15％以上を取得した取引日から3年間、当社と合併または合併することを禁じています。規定のマナーです。これにより、株主が望んでいるかどうか、または株主にとって有益であるかどうかにかかわらず、誰かが私たちの買収や合併を思いとどまらせたり、遅らせたり、妨げたりする可能性があります。これは、株主の最善の利益になる可能性のある取引を含め、他の人が当社の普通株式の公開買付けを行うことを思いとどまらせる効果もあります。これらの規定は、当社の経営陣の変更を妨げたり、投資家が当社の株式に支払う意思のある価格を制限したりする場合もあります。

さらに、当社の転換社債を管理するインデンチャーの特定の条項により、第三者が当社を買収しようとすることがより困難になったり、費用がかかったりする可能性があります。たとえば、買収が根本的な変化となる場合、株主は私たちに紙幣を現金で買い戻すよう要求する権利があります。また、買収によって根本的な変化が生じた場合、一時的にコンバージョン率を上げる必要があるかもしれません。いずれの場合も、その他の場合でも、債券およびインデンチャーに基づく当社の義務により、当社を買収するコストが増加したり、第三者が当社を買収したり、現職の経営陣を解任したりすることを思いとどまらせる可能性があります。これには、株主または当社の普通株式の保有者が有利と見なす可能性のある取引も含まれます。

当社の定款では、株主が提起する可能性のある特定の種類の訴訟や手続きについて、特定の裁判所を唯一かつ排他的な法廷として指定しています。これにより、株主が制限される可能性があります。’当社または当社の取締役、役員、従業員との紛争について有利な司法裁判所を確保することができ、そのような請求に関してそのような訴訟を思いとどまらせる可能性があります。

当社の改正および改訂された細則では、当社が別の場に書面で同意しない限り、デラウェア州裁判所が、(i) 当社に代わって提起された派生的訴訟または手続き、(ii) 当社が負う受託者責任の違反またはそれに基づく請求に対する州法の請求について、州法上の請求について、唯一かつ排他的な法廷となることを規定しています。当社または当社の株主に対する現在または以前の取締役、役員、従業員、（iii）デラウェア州総会の規定に従って生じた請求を主張する訴訟会社法、当社の設立証明書または付則、または（iv）内務原則に準拠する請求を主張する訴訟は、いずれの場合も、被告として指名された重要な当事者に対する対人管轄権を有するチャンスリー裁判所に従うものとします（「デラウェアフォーラム規定」）。デラウェアフォーラムの規定は、改正された証券法または1934年の証券取引法に基づいて生じるいかなる訴因にも適用されません。さらに、改正および改訂された付則では、証券法（「連邦フォーラム規定」）に基づいて生じた訴因を主張する苦情を解決するには、米国の連邦地方裁判所が専属の法廷となることが規定されています。

このフォーラム選択条項は、株主が当社または当社の取締役、役員、従業員、または代理人との紛争に対して有利または費用対効果が高いと判断した司法フォーラムに請求を行う能力を制限する場合があり、そのような訴訟を思いとどまらせたり、当社やそのような人々に対してそのような訴訟を提起する株主のコストを増大させたりする可能性があります。

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他社の定款、付則、または同様の準拠文書にあるフォーラム選択条項の法的強制力は、訴訟において異議を唱えられており、いかなる訴訟に関連して、裁判所は、当社の定款に含まれるフォーラム選択条項がそのような訴訟には適用されないか、執行不能であると判断する可能性があります。裁判所がこれらのフォーラム選択条項を適用できない、または法的強制力がないと判断した場合、他の法域におけるそのような問題の解決に関連する追加費用が発生する可能性があり、それが当社の運営または財政状態または業績に悪影響を及ぼす可能性があります。

一般的なリスク要因

情報技術システムに重大な障害が発生した場合、当社の事業に悪影響が及ぶ可能性があります。

私たちは、会計、データストレージ、コンプライアンス、購買、在庫管理など、ビジネスが効率的に機能するために情報技術システムに依存しています。現在のシステムは完全には冗長化されていません。一部のアップグレードの実施が困難になり、事業運営に影響を与えたり、アップグレード中に事業運営が困難になったりすることがあります。いずれにしても、製品注文のタイムリーな出荷と追跡、在庫要件の計画、サプライチェーンの管理、その他の方法でお客様に適切なサービスを提供する能力など、業務が中断される可能性があります。情報技術システムに重大な障害が発生した場合、効率的かつタイムリーにシステムを修復できない可能性があります。したがって、このような出来事は、当社の事業全体の効率を混乱または低下させ、当社の業績とキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちのインフラは、ますます高度な情報技術に依存しています。私たちの情報システムでは、既存のシステムを維持、保護、強化するために、多大なリソースを継続的に投入する必要があります。セキュリティ対策を実施しているにもかかわらず、当社の情報システムは、コンピューターウイルス、自然災害、不正アクセス、ランサムウェアを含むサイバー攻撃、およびその他の同様の混乱による被害に対して脆弱です。システム障害、事故、またはセキュリティ違反は、当社の業務に支障をきたす可能性があります。たとえば、第三者がシステムへの侵入を試み、当社の専有情報やその他の機密情報を入手すると、当社の評判に重大な損害を与え、会社に対する請求につながり、最終的には当社の事業に害を及ぼす可能性があります。

当社に対して製造物責任訴訟が提起された場合、当社の事業が損なわれる可能性があり、保険の補償範囲を超える損害賠償の支払いを求められる可能性があります。

私たちは、当社の製品および製品候補の使用または誤用に関連する賠償請求に直面する可能性があります。これらの主張は弁護に費用がかかり、私たちに対して大きな判決が下される可能性があります。治療の過程で、当社の製品および製品候補を使用している患者は、当社の製品および製品候補に関連する場合とそうでない理由により、医学的悪影響を被る可能性があります。これらの出来事はいずれも賠償請求につながる可能性があります。当社に対するそのような請求は、そのメリットにかかわらず、多額の弁護費用または裁定につながり、当社の事業、財政状態、または経営成績に重大な損害を与える可能性があります。さらに、当社に対するそのような請求は、経営陣の注意をそらしたり、当社製品に対する需要が減少したり、世間の評判に悪影響を及ぼしたり、当社製品の商品化が困難になったりする可能性があります。今日まで、当社に対する製造物責任の請求の通知は受けていません。私たちは、製造物賠償責任保険の補償総額を1,500万ドルに維持しています。

FDAの承認後に製品を使用したことから生じる請求、およびFDA承認前の臨床試験での製品候補の使用から生じた請求については、製造物責任保険に加入していますが、将来、他の製品や製品候補の使用について、既存の保険の適用範囲を維持したり、商業的に合理的な条件で追加の補償を受けることができない場合があります。また、当社の保険の適用範囲とリソースは、製造物責任の請求に起因する責任を満たすのに十分ではない場合があります。これは、当社の事業、財政状態、または経営成績に重大な損害を与える可能性があります。さらに、私たちは過去に、製造、使用、販売、または実行された製品、プロセス、またはサービスに関連する請求から生じる損失について、取引相手を補償することに合意しており、将来的には合意する可能性があります。

補償条項に基づく当社の義務が適用される保険の適用範囲を超える場合、または保険の適用範囲が拒否された場合、当社の事業、財政状態、および経営成績に悪影響が及ぶ可能性があります。同様に、協力者に補償を頼っているのに、協力者が保険の適用範囲を拒否された場合、または補償義務が適用される保険範囲を超え、協力者が私たちを補償できる他の資産を持っていない場合、当社の事業、財政状態、および経営成績に悪影響が及ぶ可能性があります。

製造物責任の請求により、FDAまたはその他の規制当局が、当社の製品、製造プロセスと設備、マーケティングプログラム、内部安全報告システム、またはスタッフの行動の安全性または有効性を調査する可能性があります。規制当局の調査により、当社製品のリコールやより重大な執行措置、使用用途の制限、承認の一時停止または撤回につながる可能性もあります。製造物責任の請求は、司法省またはその他の連邦または州政府機関による調査、起訴、または執行措置につながる可能性もあります。

財務報告に対する効果的な内部統制システムを維持しないと、財務結果を正確に報告できないか、詐欺を防止できない可能性があります。その結果、株主は当社の財務報告やその他の公開報告に対する信頼を失い、当社の事業と普通株式の取引価格に悪影響を及ぼす可能性があります。

信頼できる財務報告を提供するためには、財務報告に対する効果的な内部統制が必要であり、適切な開示管理と手続きとともに、詐欺を防止するように設計されています。必要な新しい統制や改善された統制を実施できなかったり、実施中に問題が発生したりすると、報告義務を履行できなくなる可能性があります。さらに、サーベンス・オクスリー法の第404条に関連して当社が実施したテスト、またはそれに続く独立登録公認会計事務所によるテストにより、財務報告に対する内部統制の欠陥が明らかになり、重大な弱点と見なされるか、

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これには、財務諸表の見通しまたは遡及的な変更が必要になる場合や、さらなる注意や改善が必要な他の分野を特定する必要がある場合があります。内部統制が不十分だと、投資家は私たちが報告した財務情報に対する信頼を失い、株式の取引価格に悪影響を及ぼす可能性があります。

内部統制と手続きの変更を四半期ごとに開示する必要があり、経営陣はこれらの統制の有効性を毎年評価する必要があります。ただし、2012年4月に制定されたJumpstart Our Business Startups法（「JOBS法」）に基づく「新興成長企業」である限り、当社の独立登録公認会計士事務所は、サーベンス・オクスリー法第404条に基づく財務報告に対する内部統制の有効性を証明する必要はありません。私たちは、IPOの日から最大5年間、「新興成長企業」になることができます。財務報告に対する内部統制の有効性を独自に評価することで、経営陣の評価では検出できないかもしれない問題を発見することができます。財務報告に対する内部統制における重大な弱点が発見されなければ、財務諸表の修正につながり、是正費用を負担する必要が生じる可能性があります。

上場企業になった結果、私たちは引き続き多額の追加費用を負担し、それが当社の業績と財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。

改正された2002年のサーベンス・オクスリー法、サーベンス・オクスリー法、2010年のドッド・フランク・ウォール街改革・消費者保護法、またはドッド・フランク法、SEC、ナスダック・グローバル・セレクト・マーケットによって施行された規則など、コーポレートガバナンス要件に関連するコストが引き続き発生すると予想されます。これらの規則や規制により、会計、法律、財務のコンプライアンスにかかるコストが増加し、一部の活動はより時間とコストがかかるものになっています。さらに、公開会社の報告要件に関連する費用は引き続き発生し、それらの費用は将来増加する可能性があると予想しています。たとえば、私たちは、情報システムに関連する内部統制の設計と有効性の評価を含む、サーベンス・オクスリー法第404条に基づく財務報告に対する内部統制の評価と文書化を完了するために、多大なリソースを費やしてきましたが、今後も投入する予定です。

内部統制の継続的な見直しとテストの過程で、欠陥を特定し、そのような欠陥を是正するために多額の費用が発生する可能性があります。これには、これらの取り組みを通じて特定した重大な弱点も含まれます。発生する可能性のある追加費用の金額や、そのような費用の発生時期を予測したり見積もったりすることはできません。

新しい法律や規制、ならびにサーベンス・オクスリー法、ドッド・フランク法、SECやナスダック・グローバル・セレクト・マーケットが採択した規則など、上場企業に影響を与える既存の法律や規制の変更は、その要件に応えるにつれてコストが増加し、経営成績や財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。

証券アナリストは、当社の事業について不正確または不利な調査またはレポートを公開したり、情報をまったく公開しない場合があります。これにより、当社の株価または取引量が下落する可能性があります。

当社の普通株式の取引市場は、業界または金融アナリストが当社および当社の事業について公表している調査と報告の影響を受けます。私たちはこれらのアナリストを管理していません。当社の普通株式に関する情報を公開するアナリストは、当社を取り上げた経験が比較的少ない可能性があります。これは、当社の業績を正確に予測する能力に影響を与え、私たちが彼らの見積もりを満たせない可能性を高める可能性があります。当社を担当するアナリストの誰かが当社の株価について不正確または不利な調査を行ったり、不利な意見を述べたりした場合、当社の株価は下落する可能性があります。これらのアナリストの1人以上が当社の報道をやめたり、定期的に当社を対象とするレポートを公開しなかったりすると、市場での可視性が失われ、ひいては株価や取引量が下落する可能性があります。

私たちは「新興成長企業」であり、「小規模な報告会社」でもあります。「新興成長企業」と「小規模な報告会社」に適用される開示要件の軽減により、当社の普通株式は投資家にとって魅力的でなくなる可能性があります。

私たちは、JOBS法で定義されている「新興成長企業」であり、「新興成長企業」ではない他の公開企業に適用される特定の免除やさまざまな報告要件の緩和を利用することを選択しました。特に、私たちは「新興成長企業」である間は、（i）サーベンス・オクスリー法のセクション404（b）の監査人認証要件を遵守する必要はありません。（ii）私たちは、監査法人のローテーションまたは財務諸表に関する監査報告書の補足を要求する公開会社会計監視委員会によって採択される可能性のある規則から免除されます。（iii）当社の定期報告書および委任勧誘状において、役員報酬に関する開示義務の軽減の対象となり、（iv）当社は以下の義務を負いません役員報酬または以前に承認されていないゴールデンパラシュート支払いの株主承認について、拘束力のない諮問投票を行います。

その結果、私たちの公開書類は「新興成長企業」ではない企業とは比較にならないかもしれません。私たちは、IPO完了5周年の翌会計年度末までは「新興成長企業」であり続けることができます。ただし、過去3年間に10億ドル以上の非転換社債を発行した日など、特定の状況下では「新興成長企業」でなくなる可能性があります。

さらに、JOBS法は、新興成長企業が新規または改訂された会計基準を遵守するために、延長された移行期間を利用できることを規定しています。これにより、新興成長企業は、特定の会計基準の採用を、その基準が民間企業に適用されるまで延期することができます。さらに、私たちは「小規模報告会社」としての資格があります。これにより、サーベンス・オクスリー法第404条の監査人認証要件を遵守する必要がないことや、定期報告書や委任勧誘状における役員報酬に関する開示義務の軽減など、開示要件の同じ免除の多くを利用できます。私たちが「新興成長企業」としての資格を失った後でも、私たちの普通株式の時価が

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任意の年の第2四半期の最終営業日の時点で、非関連会社が保有する金額が2億5000万ドル（年間収益が1億ドル未満の場合は7億ドル）未満です。これにより、これらの免除を引き続き利用できます。2023年6月30日の時点で、私たちは2024年には「小規模な報告会社」としての資格を失うと決定しました。

JOBS法によって認められたこれらの免除と救済に頼ると、投資家は当社の普通株式の魅力が薄れると感じるかもしれません。その結果、一部の投資家が当社の普通株式の魅力が低いと感じた場合、当社の普通株式の取引市場がそれほど活発ではなく、株価が下落したり、ボラティリティが高まったりする可能性があります。

当社のデータ収集および処理活動には、個人情報の使用、処理、および特定の法域では国境を越えた移転を規定する制限的な規制が適用されます。

私たちは、米国連邦および州、欧州、英国、およびその他の外国のデータ保護法および規制（つまり、プライバシーとデータセキュリティに関する法律および規制）の対象となる場合があります。当社にはアイルランドにスタッフを配置しており、欧州経済地域（「EEA」）および/または英国で臨床試験を実施しており、将来的には実施する可能性があります。これにより、プライバシーの制限とデータ保護要件がさらに課せられます。EEAと英国での個人データ（健康データを含む）の収集と使用は、欧州一般データ保護規則（「EU GDPR」）、およびEEAに関して関連加盟国で施行されているその他の国内データ保護法、英国一般データ保護規則（「英国GDPR」、およびEU GDPR（「GDPR」）および英国のデータ保護法の規定に準拠します。英国に関しては2018年。これらの法律は、GDPRの対象となる企業に、特定可能な個人に関する個人データを処理し、その情報をEEAまたは英国外に転送するための法的根拠を持つこと、個人データの処理に関する詳細を個人に提供すること、個人データを安全に保つための保護措置の実施、個人データを処理する第三者とのデータ処理契約の締結、データ処理に関する個人への情報の提供に関する要件など、さまざまな厳しい要件を課しています。個人データに関する権利の行使を求める個人の要求への対応、個人データに関連する個人の同意の取得、個人データに関するセキュリティとプライバシーの侵害を管轄の国家データ保護機関および影響を受ける個人に報告する活動、データ保護責任者の任命、データ保護影響評価の実施、および記録管理。GDPRは、当社が処理する個人データに関して追加の責任と責任を課す場合があり、EEAおよび英国のデータ保護制度の遵守を確保するための追加の仕組みを導入する必要がある場合があります。これは面倒で、当社の事業、財政状態、経営成績、見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。

GDPRは、デロゲーションが存在するか、適切な保護措置（たとえば、欧州委員会が承認した標準契約条項（「EU SCC」）および英国の国際データ転送協定/補遺（「UK IDTA」）を除き、管轄当局による個人データの移転には不十分であると見なされるEEAまたは英国（「第三国」）以外の国（「第三国」）への個人データの国際転送を禁止しています。) は、EEAおよび英国のデータ保護法に従って実装されています。データ転送をEU SCCまたは英国IDTAに依存している場合、データ輸入者の国の法律とデータ輸入者がGDPRに基づく個人データの保護について十分な保証を確保できることを確認するために、ケースバイケースでEU SCCおよび英国IDTAに従って行われた移転の影響評価を実施する必要がある場合があります。この評価には、サードパーティベンダーもこれらの保証を保証できるかどうかの評価が含まれます。EEAと英国のデータ保護制度に基づく国際移転義務には多大な労力と費用が必要であり、その結果、EEAと英国の個人データがどこにあるか、EEAと英国の個人データの処理にどのサービスプロバイダーを利用できるかについて、戦略的な検討が必要になる場合があります。データ保護法に従ってEEAおよび英国から米国に個人データを転送できない場合、試験を実施する能力が妨げられ、当社の事業および財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。

欧州委員会は、EU-米国間の妥当性決定を採択しました。データプライバシーフレームワーク（「フレームワーク」）は、2023年7月11日に発効した米国と合意しました。このフレームワークは、EEAと米国の間で転送される個人データの保護が、EEAで提供される保護と同等であることを規定しています。この枠組みは、米国への移転がGDPRに従って行われることを保証するためのさらなる手段を提供します。個人データを米国に国際的に転送するための転送メカニズムとしてフレームワークに依存している場合、フレームワークの有効性に異議が唱えられ、その後、以前のプライバシーシールドやセーフハーバーフレームワークのように、個人データを米国に転送するメカニズムとしてフレームワークが無効になる可能性があります。

英国はEUのGDPRでは第三国と見なされていますが、欧州委員会は、英国がEU GDPRの下で適切な保護を提供していることを認める妥当性判断を下しました。したがって、EEAを起源とする個人データの英国への転送は引き続き制限されていません。英国政府は、英国からEEAへの個人データの転送は引き続き自由に行えることを確認しました。英国政府は、英国の立法プロセスにデータ保護およびデジタル情報法案（「英国法案」）を導入しました。英国の法案の目的は、英国のEU離脱後の英国のデータ保護制度を改革することです。可決された場合、英国法案の最終版は、英国とEEAのデータ保護制度の類似点をさらに変える効果をもたらし、欧州委員会による英国の妥当性決定を脅かす可能性があります。

英国のデータ保護法や規制が中長期的にどのように発展するのか、英国との間のデータ転送が長期的にどのように規制されるのかは不明です。 現在、EU GDPRと英国GDPRは実質的に同様の義務を課していますが、時間が経つにつれて、英国のGDPRはEU GDPRとの整合性が失われる可能性があります。さらに、EEA加盟国は、EU GDPRを実施するために、EU GDPRから部分的に逸脱する可能性のある国内法を採択しています。さらに、EEA加盟国の管轄当局は、EU GDPR義務の解釈が国によって若干異なる場合があるため、EEAで統一された法的状況の中で事業を行うことは期待できません。EU GDPRとUK GDPRのそれぞれの規定と施行が将来さらに異なる可能性は、私たちにとってさらなる規制上の課題と不確実性を生み出します。将来の英国の法律や規制、およびそれらとEUの法律や規制との相互作用が明確でないと、欧州の個人データの取り扱いやプライバシーとデータセキュリティのコンプライアンスプログラムに法的リスク、不確実性、複雑さ、コストがかかり、英国とEEAで異なるコンプライアンス対策を実施する必要が生じる可能性があります。

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ヨーロッパまたは英国のデータ保護機関による調査を受けた場合、個人データの処理や転送の禁止など、罰金やその他の罰則が科せられる可能性があります。EEAと英国のデータ保護当局は、GDPR違反に対して最大2,000万ユーロ（英国のGDPRでは175ポンド）、または前会計年度の世界総売上高の4％のいずれか高い方の行政罰金を科す権限を持っています。GDPRの違反は、データ管理者およびデータ主体による損害賠償請求につながる可能性もあります。このような罰則は、データ管理者、クライアント、およびデータ主体による民事訴訟の請求に追加されます。そのため、プロセスをGDPRの該当する部分に引き続き準拠させるための措置を講じる必要がありますが、事業に大きな支障をきたすことなく、適時に変更を実施できること、またはそのような措置が有効であることを保証することはできません。また、GDPRに基づく責任のリスクに直面する可能性があります。

将来当社が事業を行ったり、裁判を実施したりする可能性のあるヨーロッパ以外の多くの法域でも、包括的なデータ保護法が検討または制定されています。さらに、データローカリゼーション法を課す管轄区域も引き続き見られます。これらおよび同様の規制は、当社の意図する事業活動を妨害したり、それらの市場への進出を阻害したり、製品やサービスの変更を要求したり、多額の追加費用なしでそれらの市場でサービスを提供したり試験を実施したりし続けることを禁止したりする可能性があります。

人工知能は、機密情報、専有情報、個人データにセキュリティ上のリスクをもたらすなど、私たちのビジネスに影響を与える可能性のあるリスクと課題をもたらします。

人工知能の使用に関する問題は、不確実な規制環境と相まって、当社の事業運営に評判の低下、責任、またはその他の悪影響をもたらす可能性があります。多くの技術革新と同様に、人工知能は私たちのビジネスに影響を与える可能性のあるリスクと課題をもたらします。当社のベンダーは、この使用法を当社に開示することなく、生成型人工知能ツールを自社製品に組み込む場合があります。また、これらの生成型人工知能ツールのプロバイダーは、プライバシーとデータ保護に関する既存または急速に進化する規制または業界標準を満たしていない可能性があり、当社または当社のベンダーが適切なレベルのサービスと経験を維持する能力を阻害する可能性があります。生成型人工知能の使用により、ベンダーやサードパーティのパートナーが実際に発生した、または認識されている侵害やプライバシーまたはセキュリティインシデントを経験した場合、貴重な知的財産や機密情報を失う可能性があり、セキュリティ対策の有効性に対する評判や一般の認識が損なわれる可能性があります。さらに、世界中の悪意のある行為者は、人工知能の使用など、ますます高度な方法を使用して、個人情報、機密情報、および知的財産の盗難や悪用を含む違法行為を行っています。これらの結果はいずれも、当社の評判を傷つけ、貴重な財産や情報を失い、事業に悪影響を及ぼす可能性があります。

当社の従業員、独立請負業者、コンサルタント、協力者、およびCROは、規制基準や要件の違反を含む不正行為またはその他の不適切な活動に従事する可能性があり、これにより当社に重大な責任が生じ、当社の評判が損なわれる可能性があります。

私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、協力者、CROが詐欺やその他の違法行為に関与するリスクにさらされています。これには、FDAの規制または同等の米国以外の規制当局の同様の規制を意図的に遵守しなかったり、FDAまたは米国以外の規制当局に正確な情報を提供したり、当社が確立した製造基準を遵守したり、連邦および州の医療詐欺や虐待に関する法律や規制などを遵守しなかったりすることが含まれます。法律と規制財務情報やデータを正確に報告したり、不正な活動を当社に開示したりするために、米国以外の同等の規制当局によって設立され、施行されています。このような不正行為には、臨床試験の過程で得られた情報の不適切な使用や虚偽、前臨床研究や臨床試験での不正なデータの作成、製品材料の違法な流用も含まれる可能性があり、規制上の制裁措置や当社の評判への重大な損害につながる可能性があります。不正行為を特定して阻止することは必ずしも可能ではありません。また、この行為を検出して防止するために講じる予防措置は、未知または管理されていないリスクや損失を管理したり、そのような法律、基準、規制に従わなかったことに起因する政府の調査やその他の措置や訴訟から私たちを保護したりするのに効果的ではない場合があります。さらに、私たちは、たとえ何も起こらなかったとしても、個人または政府がそのような詐欺やその他の不正行為を主張するリスクにさらされています。そのような措置が当社に対して提起され、当社が自らを守ることや権利を主張することに成功しなかった場合、それらの行為は、多額の罰金やその他の制裁措置の科せを含め、当社の事業と経営成績に重大な影響を与える可能性があります。

政情不安、貿易協定の変更、ロシアとウクライナ、イスラエルとハマス間の紛争などの貿易協定や紛争、またはその他の出来事によって引き起こされる世界経済の不確実性と製品需要の低迷は、当社の事業と財務実績に悪影響を及ぼす可能性があります。

政情不安、紛争、経済的課題によって引き起こされたさまざまな世界市場における経済的不確実性は、過去に当社製品に対する需要の弱体化をもたらしたことがあり、今後もそうなる可能性があります。政府の閉鎖、貿易紛争、関税など、政府支出と国際貿易に影響を与える政治的進展は、市場に悪影響を及ぼし、マクロ経済情勢を弱める可能性があります。これらの出来事の影響は、米国政府の閉鎖や政権交代の可能性、および米国と中国や他の国々との貿易紛争が続いているため、続く可能性があります。さらに、ロシアとウクライナ、イスラエルとハマスの間の現在の軍事紛争は、米国、EU、ロシア、または中東の国や関係者を含む国々によって開始される可能性のある当社の事業や関連する制裁、輸出規制、またはその他の行動（潜在的なサイバー攻撃、エネルギーの流れの混乱など）を混乱させたり、その他の悪影響を及ぼしたりする可能性があります。紛争がさらに激化した場合、米国やその他の国々は、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性のある他の措置を講じる可能性があります。さらなる制裁、禁輸措置、地域の不安定、長期にわたる高騰など、これらの紛争のより広範な影響を予測することは不可能です

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インフレ、国際貿易の混乱、供給の混乱、地政学的な変化、マクロ経済状況、為替レート、金融市場への悪影響。これらはすべて、当社の事業、財政状態、および経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。これらの出来事の一部またはすべてが引き続き影響すると、当社製品の需要に悪影響を及ぼし、事業に悪影響を及ぼし、財務結果を弱める可能性があります。

私たちの事業はインフレ率の上昇の影響を受けやすいです。

米国は最近、歴史的に高く、変動するインフレ率を経験しています。人件費や物資費の増加などによりインフレ率が上昇し続けたり、歴史的に高い水準を維持したりすると、従業員の報酬、供給コスト、研究開発費などの経費に影響します。さらに、インフレ率の上昇と変動と金利の上昇は、経済全体における潜在的な経済的不確実性の一因となっています。インフレが引き続き金利の上昇をもたらし、市場にその他の悪影響を及ぼしている限り、それは当社の財政状態と経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは金融機関で現金を保管しています。多くの場合、残高は連邦保険の限度額を超えています。金融機関や取引相手による流動性、債務不履行、不履行に関する実際の出来事や懸念など、金融サービス業界に影響を及ぼす不利な展開は、会社の現在および将来の事業運営、運営費の支払いやその他の支払い能力、財政状態と経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

無利子口座および有利子口座に保管されている当社の現金は、連邦預金保険公社（「FDIC」）の限度を超えており、主に1つの機関であるN.A. のウェルズファーゴ銀行に保管されています。 そのような金融機関、または私たちが現金を保有する将来の銀行機関が倒産した場合、そのような保険限度を超えて保有されている金額の全部または一部を失う可能性があります。たとえば、現金の一部を保有していたシリコンバレー銀行、シグネチャー・バンク、ファーストリファースト・リパブリック・バンクが最近閉鎖され、FDICの管財人に配置されたことで、銀行固有の幅広い金融機関の流動性リスクと懸念が生じました。 財務省、連邦準備制度、FDICは共同で、シリコンバレー銀行とシグネチャー・バンク預金者は、標準のFDIC保険限度額を超える資金であっても、自分の資金にアクセスできるという声明を発表しましたが、将来の不利な展開は 特定の金融機関やより広範な金融サービス業界（この種の出来事や同様のリスクに関する懸念や噂を含む）は、市場全体の流動性不足につながる可能性があり、FDICはすべての口座保有者を完全にはしないという選択をするかもしれません。 私たちが資金を預け入れている銀行が破綻すると、事業に利用できる現金の量が減ったり、そのような資金にアクセスできなくなったりして、私たちの事業と財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

さらに、米国または国際金融システムに関する投資家の懸念により、金利やコストの上昇、財務および運営上の規約の厳格化など、商業融資条件が不利になったり、信用や流動性源へのアクセスが体系的に制限されたりして、許容できる条件で、またはまったく資金を調達することがより困難になる可能性があります。 利用可能な資金や現金および流動性リソースへのアクセスが減少すると、その他のリスクの中でも、運営費、財務上の義務、またはその他の義務を履行する能力に悪影響を及ぼし、財政的および/または契約上の義務に違反したり、連邦または州の賃金および時間法に違反したりする可能性があります。 これらの影響のいずれか、または上記の要因、または上記以外のその他の関連または類似の要因に起因するその他の影響は、当社の流動性、現在および/または予測される事業運営、財政状態および経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

最後に、マクロ経済や金融サービス業界がさらに悪化すると、サプライヤーによる損失や債務不履行につながり、ひいては現在の事業運営や将来の事業運営、経営成績、財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。 たとえば、顧客が支払期日までに支払いを行わなかったり、当社や他の企業との契約に基づいて債務不履行になったり、破産を宣言したり、サプライヤーが顧客としての当社との取引をやめると判断したりする場合があります。サプライヤーの破産または破産、または顧客が期日までに支払いを行わなかった場合、サプライヤーによる違反または不履行、または重要なサプライヤーとの関係の喪失は、会社に重大な損失をもたらし、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちの事業は、環境、社会、コーポレートガバナンスの問題、またはそのような問題の報告によって悪影響を受ける可能性があります。

特定の投資家、従業員、パートナー、その他の利害関係者が、環境、社会、コーポレートガバナンス（「ESG」）の問題にますます注目しています。 たとえば、SECは最近、気候変動とESGの報告要件を提案しました。承認された場合、コストが大幅に増加し、経営資源と注意がそらされ、多大な時間と資源を費やす必要があり、事業、財政状態、および経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。当社のESG慣行が、環境管理、取締役会と従業員の多様性、人的資本管理、コーポレートガバナンス、透明性などの分野で投資家、顧客、消費者、従業員、またはその他の利害関係者の高まる期待と基準を満たさない場合、当社の評判に悪影響を及ぼし、当社の事業または財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用

(a) 最近の未登録証券の売却

[なし]。

(b) 新規株式公開による収益の使用

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該当しません。

(c) 発行者による株式の購入

[なし]。

アイテム 3.シニア証券のデフォルト

該当しません。

アイテム 4.鉱山の安全に関する開示

該当しません。

アイテム 5.その他の情報

[なし]。

アイテム 6.展示品

この四半期報告書の一部としてフォーム10-Qに提出された展示品は、参考としてここに組み込まれている展示物索引に記載されています。

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ゼリスバイオファーマホールディングス株式会社

フォーム 10-Q

展示物の索引

展示品番号。						説明
3.1						修正および改訂された登録者の法人設立証明書（2021年10月5日に証券取引委員会に提出された登録者の最新報告書（フォーム8-K12B（ファイル番号001-40880）の別紙3.1を参照して法人化）
3.2						登録者の付則の改正および改訂版（2021年10月5日に証券取引委員会に提出された登録者の最新報告書（フォーム8-K12B（ファイル番号001-40880）の別紙3.2を参照して編入）
4.1						2023年9月29日付けの当社、保証人、受託者間の契約書（2023年9月29日に証券取引委員会に提出された登録者の最新報告書（フォーム8-K（ファイル番号001-40880）の別紙4.1を参照して法人化）
4.2						2028年満期の 8.00% 転換社債の形式（別紙4.1に含まれています）
10.1*						2023年9月26日付けの、登録者とその貸し手であるXeris Pharmaceuticals社、および管理代理人としてのHayfin Services LLPとの間の信用および保証契約への同意
10.2						当社、保証人、および2023年9月27日に証券取引委員会に提出されたフォーム8-Kに関する登録者の最新報告書（ファイル番号001-40880）の別紙10.1を参照して組み込まれた既存債券の特定の保有者との間の交換契約の形式
31.1*						改正された1934年の証券取引法の規則13a-14（a）に基づく最高執行役員の認定
31.2*						改正された1934年の証券取引法の規則13a-14（a）に基づく最高財務責任者の認定
32.1*+						2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に従って採択された、米国連邦法第18条第1350条に基づく最高執行役員の認定
101.インチ*						XBRL インスタンスドキュメント
101.SCH*						インライン XBRL タクソノミー拡張スキーマドキュメント
101.CAL*						インライン XBRL タクソノミー拡張計算リンクベースドキュメント
101.DEF*						インライン XBRL タクソノミー拡張定義リンクベースドキュメント
101.LAB*						インライン XBRL タクソノミー拡張ラベルリンクベースドキュメント
101.PRE*						インライン XBRL タクソノミー拡張プレゼンテーションリンクベースドキュメント
104*						表紙インタラクティブデータファイル (インライン XBRL ドキュメントに埋め込まれています)

* ここに提出。

+ 本書の別紙32.1に記載されている証明書は、この報告書に添付されているものとみなされ、改正された1934年の証券取引法の第18条の目的上「申請」されたものとみなされません。このような証明書は、登録者が参照により具体的に組み込んだ場合を除き、改正された1933年の証券法または改正された1934年の証券法に基づく申告書に参照によって組み込まれたとは見なされません。

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署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。

ゼリス・バイオファーマ・ホールディングス株式会社

日付:

2023年11月9日

によって

/s/ ポール・R・エディック

ポール・R・エディック

最高経営責任者兼会長

(最高執行役員)

日付:

2023年11月9日

によって

/s/ スティーブン・M・ピーパー

スティーブン・M・ピーパー

最高財務責任者

(最高財務責任者および最高会計責任者)

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