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バーテックス・ファーマシューティカルズ株式会社/MA000087532012/312023Q3偽午後 1 時25237065035035700008753202023-01-012023-09-3000008753202023-10-31エクセルリ:シェア00008753202023-07-012023-09-30ISO 4217: 米ドル00008753202022-07-012022-09-3000008753202022-01-012022-09-30ISO 4217: 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その他の包括所得累計額からの再分類米国会計基準:累積翻訳調整メンバー米国会計基準:外国為替先渡会員2023-07-012023-09-300000875320米国会計基準:ヘッジング・インストゥルメント・メンバーに指定US-GAAP: その他の包括所得累計額からの再分類米国会計基準:累積翻訳調整メンバー米国会計基準:外国為替先渡会員2022-07-012022-09-300000875320米国会計基準:ヘッジング・インストゥルメント・メンバーに指定US-GAAP: その他の包括所得累計額からの再分類米国会計基準:累積翻訳調整メンバー米国会計基準:外国為替先渡会員2023-01-012023-09-300000875320米国会計基準:ヘッジング・インストゥルメント・メンバーに指定US-GAAP: その他の包括所得累計額からの再分類米国会計基準:累積翻訳調整メンバー米国会計基準:外国為替先渡会員2022-01-012022-09-300000875320US-GAAP: その他の包括所得累計額からの再分類米国会計基準:非指定メンバー米国会計基準:累積翻訳調整メンバー米国会計基準:外国為替先渡会員2023-07-012023-09-300000875320US-GAAP: その他の包括所得累計額からの再分類米国会計基準:非指定メンバー米国会計基準:累積翻訳調整メンバー米国会計基準:外国為替先渡会員2022-07-012022-09-300000875320US-GAAP: その他の包括所得累計額からの再分類米国会計基準:非指定メンバー米国会計基準:累積翻訳調整メンバー米国会計基準:外国為替先渡会員2023-01-012023-09-300000875320US-GAAP: その他の包括所得累計額からの再分類米国会計基準:非指定メンバー米国会計基準:累積翻訳調整メンバー米国会計基準:外国為替先渡会員2022-01-012022-09-300000875320米国会計基準:ヘッジング・インストゥルメント・メンバーに指定米国会計基準:キャッシュフロー・ヘッジングメンバーUS-GAAP: 前払費用およびその他の流動資産メンバー米国会計基準:外国為替先渡会員2023-09-300000875320米国会計基準:ヘッジング・インストゥルメント・メンバーに指定米国会計基準:キャッシュフロー・ヘッジングメンバー米国会計基準:外国為替先渡会員米国会計基準:その他の流動負債メンバー2023-09-300000875320米国会計基準:ヘッジング・インストゥルメント・メンバーに指定米国会計基準:キャッシュフロー・ヘッジングメンバー米国会計基準:その他の資産メンバー米国会計基準:外国為替先渡会員2023-09-300000875320米国会計基準:ヘッジング・インストゥルメント・メンバーに指定米国会計基準:キャッシュフロー・ヘッジングメンバー米国会計基準:その他の非流動負債メンバー米国会計基準:外国為替先渡会員2023-09-300000875320米国会計基準:ヘッジング・インストゥルメント・メンバーに指定米国会計基準:キャッシュフロー・ヘッジングメンバーUS-GAAP: 前払費用およびその他の流動資産メンバー米国会計基準:外国為替先渡会員2022-12-310000875320米国会計基準:ヘッジング・インストゥルメント・メンバーに指定米国会計基準:キャッシュフロー・ヘッジングメンバー米国会計基準:外国為替先渡会員米国会計基準:その他の流動負債メンバー2022-12-310000875320米国会計基準:ヘッジング・インストゥルメント・メンバーに指定米国会計基準:キャッシュフロー・ヘッジングメンバー米国会計基準:その他の資産メンバー米国会計基準:外国為替先渡会員2022-12-310000875320米国会計基準:ヘッジング・インストゥルメント・メンバーに指定米国会計基準:キャッシュフロー・ヘッジングメンバー米国会計基準:その他の非流動負債メンバー米国会計基準:外国為替先渡会員2022-12-310000875320米国会計基準:制限付株式会員2023-07-012023-09-300000875320米国会計基準:制限付株式会員2022-07-012022-09-300000875320米国会計基準:制限付株式会員2023-01-012023-09-300000875320米国会計基準:制限付株式会員2022-01-012022-09-300000875320米国会計基準:従業員株式会員2023-07-012023-09-300000875320米国会計基準:従業員株式会員2022-07-012022-09-300000875320米国会計基準:従業員株式会員2023-01-012023-09-300000875320米国会計基準:従業員株式会員2022-01-012022-09-300000875320米国会計基準:売上原価メンバー2023-07-012023-09-300000875320米国会計基準:売上原価メンバー2022-07-012022-09-300000875320米国会計基準:売上原価メンバー2023-01-012023-09-300000875320米国会計基準:売上原価メンバー2022-01-012022-09-300000875320米国会計基準:研究開発費メンバー2023-07-012023-09-300000875320米国会計基準:研究開発費メンバー2022-07-012022-09-300000875320米国会計基準:研究開発費メンバー2023-01-012023-09-300000875320米国会計基準:研究開発費メンバー2022-01-012022-09-300000875320米国会計基準:一般管理費の売上メンバー2023-07-012023-09-300000875320米国会計基準:一般管理費の売上メンバー2022-07-012022-09-300000875320米国会計基準:一般管理費の売上メンバー2023-01-012023-09-300000875320米国会計基準:一般管理費の売上メンバー2022-01-012022-09-3000008753202023-02-280000875320US-GAAP: リボルビング・クレジット・ファシリティ・メンバー2022-07-310000875320米国会計基準:信用状メンバー2022-07-310000875320US-GAAP: リボルビング・クレジット・ファシリティ・メンバーSRT: 最低メンバー数米国会計基準:基本利率メンバー2022-07-012022-07-310000875320US-GAAP: リボルビング・クレジット・ファシリティ・メンバーSRT: 最大メンバー数米国会計基準:基本利率メンバー2022-07-012022-07-310000875320SRT: 最低メンバー数VRTX：R会員の夜間融資金利を確保しています2022-07-012022-07-310000875320SRT: 最大メンバー数VRTX：R会員の夜間融資金利を確保しています2022-07-012022-07-310000875320US-GAAP: リボルビング・クレジット・ファシリティ・メンバー2022-07-012022-07-310000875320VRTX：エモロー・モレイ・アトキンソン3世のメンバー2023-07-012023-09-300000875320VRTX：エモロー・モレイ・アトキンソン3世のメンバー2023-09-300000875320VRTX：ウォルラマニ会員になりたがっています2023-07-012023-09-300000875320VRTX：ウォルラマニ会員になりたがっています2023-09-300000875320VRTX：ジェフリーム・ライデンメンバー2023-07-012023-09-300000875320VRTX：ジェフリーム・ライデンメンバー2023-09-300000875320VRTX: バスティアーノ・サンナメンバー2023-07-012023-09-300000875320VRTX: バスティアーノ・サンナメンバー2023-09-300000875320VRTX：チャールズ・F・ワグナー・ジュニアメンバー2023-07-012023-09-300000875320VRTX：チャールズ・F・ワグナー・ジュニアメンバー2023-09-30
目次
米国
証券取引委員会
ワシントンD.C. 20549
________________________________________________________
フォーム 10-Q
☒1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書
四半期終了時の 2023年9月30日
または
☐1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書
からの移行期間に  に  
コミッションファイル番号000-19319
____________________________________________
バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

マサチューセッツ
(法人または組織の州またはその他の管轄区域)

50 ノーザンアベニュー, ボストン, マサチューセッツ
(主要執行機関の住所)

04-3039129
(IRS雇用者識別番号)

02210
(郵便番号)

登録者の電話番号 (市外局番を含む) (617) 341-6100
____________________________________________
同法第12条 (b) に従って登録された証券：
各クラスのタイトル
トレーディングシンボル
登録された各取引所の名前
普通株式、1株あたり額面0.01ドル
VRTX
ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット
登録者が、（1）1934年の証券取引法のセクション13または15（d）によって提出する必要のあるすべてのレポートを過去12か月間に（または登録者がそのようなレポートを提出する必要があったほど短い期間）提出したかどうか、および（2）過去90日間そのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。はい ☒いいえ☐
登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルの提出を要求されたほど短い期間）に、規則S-Tの規則405（この章の§232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。 はい ☒ いいえ☐
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。
大型加速フィルター☒アクセラレーテッド・ファイラー ☐非加速ファイラー ☐小規模な報告会社 ☐新興成長企業 ☐
新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐
登録者がシェル会社（取引法の規則12b-2で定義されている）かどうかをチェックマークで示してください。はい☐いいえ ☒ 
発行可能な最新の日付現在の、発行者の各クラスの普通株式の発行済み株式数を記載してください。
普通株式、額面価格1株あたり0.01ドル
257,683,184
2023年10月31日には抜群です

目次
バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド
フォーム 10-Q
2023年9月30日に終了した四半期について

目次
ページ
第I部財務情報
アイテム 1.
財務諸表
2
要約連結財務諸表（未監査）
2
要約連結損益計算書-2023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月と9か月間
2
包括利益の要約連結計算書- 2023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月と9か月間
3
要約連結貸借対照表-2023年9月30日と2022年12月31日
4
要約連結株主資本計算書-2023年9月30日および2022年9月30日までの3か月および9か月
5
要約連結キャッシュフロー計算書-2023年9月30日、2022年9月30日に終了した9か月間
6
要約連結財務諸表の注記
7
アイテム 2.
経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析
23
アイテム 3.
市場リスクに関する定量的・質的開示
37
アイテム 4.
統制と手続き
37
第二部。その他の情報
アイテム 1.
法的手続き
38
アイテム 1A.
リスク要因
38
アイテム 2.
持分証券の未登録売却および収益の使用
39
アイテム 5.
その他の情報
40
アイテム 6.
展示品
40
署名
41

フォーム10-Qのこの四半期報告書で使用されている「Vertex」、「私たち」、「私たち」、「私たち」は、マサチューセッツ州の企業であるVertex Pharmaceuticals Incorporatedとその子会社を指します。
「頂点®、」「カリデコ®、」「またはカンビ®、」「シンデコ®、」「シンケビ®、」「トリカフタ®」と「カトリオ®」はVertexの登録商標です。フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれるその他のブランド、名称、商標は、それぞれの所有者の財産です。
承認された製品や、承認されたラベルの表示に関しては、製品のブランド名を使用します。それ以外の場合は、開発プログラムの説明を含め、化合物を学名（または総称）またはVX開発上の名称で呼んでいます。


目次
パートI。財務情報

アイテム1。財務諸表
バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド
要約連結損益計算書
(単位:百万、1株あたりの金額を除く) (未監査)

9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
2023202220232022
製品収益、純額$2,483.5 $2,334.3 $7,351.5 $6,628.0 
費用と経費:
売上原価318.7 289.4 894.2 797.0 
研究開発費用810.0 645.0 2,338.3 1,846.2 
進行中の研究開発費の取得51.7 29.0 509.3 92.9 
販売費、一般管理費263.8 246.8 767.5 677.3 
条件付対価の公正価値の変更1.2 (2.6)(1.3)(59.3)
費用と経費の合計1,445.4 1,207.6 4,508.0 3,354.1 
事業からの収入1,038.1 1,126.7 2,843.5 3,273.9 
利息収入167.9 46.2 435.2 58.6 
支払利息(10.9)(13.7)(33.5)(43.2)
その他（費用）収入、純額(15.9)17.2 (13.0)(133.7)
所得税引当前利益1,179.2 1,176.4 3,232.2 3,155.6 
所得税引当金143.9 245.9 581.4 652.5 
当期純利益$1,035.3 $930.5 $2,650.8 $2,503.1 
普通株式1株あたりの純利益：
ベーシック$4.01 $3.63 $10.29 $9.78 
希釈$3.97 $3.59 $10.18 $9.68 
一株当たりの計算に使用される株式:
ベーシック258.0 256.5 257.7 255.8 
希釈260.6 259.5 260.4 258.7 
添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

2
目次
バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド
要約連結包括利益計算書
(百万単位) (未監査)
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
2023202220232022
当期純利益$1,035.3 $930.5 $2,650.8 $2,503.1 
その他の包括利益 (損失):
有価証券の未実現保有損失、税引後$1.7, ゼロ, $5.2そして ゼロ、それぞれ
(6.2)(0.6)(18.8)(3.6)
外貨先渡契約の未実現利益、税引後$（13.2), $(16.0), $(1.6) と $ (34.3)、それぞれ
48.0 58.8 5.9 128.1 
外貨換算調整(5.0)(18.1)9.1 (42.8)
その他の包括利益 (損失) の合計
36.8 40.1 (3.8)81.7 
包括利益$1,072.1 $970.6 $2,647.0 $2,584.8 
添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

3
目次
バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド
要約連結貸借対照表
（百万単位、共有データを除く）（未監査）
2023年9月30日2022年12月31日
資産
流動資産：
現金および現金同等物$11,110.2 $10,504.0 
市場性のある証券818.0 274.5 
売掛金、純額1,538.7 1,442.2 
インベントリ688.7 460.6 
前払費用およびその他の流動資産
540.2 553.5 
流動資産合計
14,695.8 13,234.8 
資産および設備、純額1,124.0 1,108.4 
グッドウィル1,088.0 1,088.0 
無形資産
603.6 603.6 
繰延税金資産
1,729.1 1,246.9 
オペレーティングリース資産
310.5 347.4 
長期市場性のある証券1,700.0 112.2 
その他の資産
475.2 409.6 
総資産
$21,726.2 $18,150.9 
負債と株主資本
流動負債:
買掛金$375.9 $303.9 
未払費用2,907.3 2,126.7 
その他の流動負債
316.2 311.5 
流動負債合計
3,599.4 2,742.1 
長期ファイナンスリース負債390.3 430.8 
長期オペレーティングリース負債354.4 379.5 
その他の長期負債
869.3 685.8 
負債総額
5,213.4 4,238.2 
コミットメントと不測の事態— — 
株主資本:
優先株式、$0.01額面価格; 1,000,000承認された株式。 無し発行済みおよび未払い
— — 
普通株式、$0.01額面価格; 500,000,000承認された株式、 257,828,508そして 257,011,628それぞれ発行済株式と発行済み株式
2.6 2.6 
追加払込資本7,339.6 7,386.5 
その他の包括利益（損失）の累計(3.0)0.8 
利益剰余金
9,173.6 6,522.8 
株主資本の総額
16,512.8 13,912.7 
負債総額と株主資本
$21,726.2 $18,150.9 
添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

4
目次
バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド
要約連結株主資本計算書
(百万単位) (未監査)
3 か月が終了
普通株式追加払込資本その他の包括利益 (損失) の累計利益剰余金株主資本の合計
株式金額
2022年6月30日時点の残高256.0 $2.6 $7,100.0 $57.5 $4,773.4 $11,933.5 
その他の包括利益（税引後）— — — 40.1 — 40.1 
当期純利益— — — — 930.5 930.5 
従業員の納税義務のために源泉徴収された普通株式(0.2)(0.0)(48.0)— — (48.0)
給付制度に基づく普通株式の発行0.8 0.0 38.2 — — 38.2 
株式ベースの報酬費用
— — 135.3 — — 135.3 
2022年9月30日時点の残高256.6 $2.6 $7,225.5 $97.6 $5,703.9 $13,029.6 
2023年6月30日の残高257.8 $2.6 $7,369.1 $(39.8)$8,138.3 $15,470.2 
その他の包括利益（税引後）— — — 36.8 — 36.8 
当期純利益— — — — 1,035.3 1,035.3 
普通株式の買戻し(0.4)(0.0)(123.0)— — (123.0)
従業員の納税義務のために源泉徴収された普通株式(0.1)(0.0)(53.2)— — (53.2)
給付制度に基づく普通株式の発行0.5 0.0 15.0 — — 15.0 
株式ベースの報酬費用
— — 131.7 — — 131.7 
2023年9月30日の残高257.8 $2.6 $7,339.6 $(3.0)$9,173.6 $16,512.8 
9 か月が終了
普通株式追加払込資本その他の包括利益 (損失) の累計利益剰余金株主資本の合計
株式金額
2021年12月31日時点の残高254.5 $2.5 $6,880.8 $15.9 $3,200.8 $10,100.0 
その他の包括利益（税引後）— — — 81.7 — 81.7 
当期純利益
— — — — 2,503.1 2,503.1 
従業員の納税義務のために源泉徴収された普通株式(0.7)(0.0)(169.9)— — (169.9)
給付制度に基づく普通株式の発行2.8 0.1 135.2 — — 135.3 
株式ベースの報酬費用
— — 379.4 — — 379.4 
2022年9月30日時点の残高256.6 $2.6 $7,225.5 $97.6 $5,703.9 $13,029.6 
2022年12月31日現在の残高257.0 $2.6 $7,386.5 $0.8 $6,522.8 $13,912.7 
その他の包括損失（税引後）— — — (3.8)— (3.8)
当期純利益
— — — — 2,650.8 2,650.8 
普通株式の買戻し(0.9)(0.0)(284.1)— — (284.1)
従業員の納税義務のために源泉徴収された普通株式(0.7)(0.0)(222.9)— — (222.9)
給付制度に基づく普通株式の発行2.4 0.0 85.7 — — 85.7 
株式ベースの報酬費用
— — 374.4 — — 374.4 
2023年9月30日の残高257.8 $2.6 $7,339.6 $(3.0)$9,173.6 $16,512.8 
添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

5
目次
バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド
要約連結キャッシュフロー計算書
(百万単位) (未監査)
9月30日に終了した9か月間
20232022
営業活動によるキャッシュフロー:
当期純利益
$2,650.8 $2,503.1 
純利益を営業活動によって提供される純現金と調整するための調整：
株式ベースの報酬費用372.6 379.8 
減価償却費122.3 109.9 
繰延所得税(405.5)(424.0)
株式の損失0.2 143.1 
偶発的対価の公正価値の低下(1.3)(59.3)
その他の現金以外の商品、純額(9.6)(32.8)
営業資産および負債の変動：
売掛金、純額(99.5)(368.8)
インベントリ(252.9)(58.1)
前払費用およびその他の資産(94.4)(41.9)
買掛金80.5 (39.1)
未払費用786.1 980.3 
その他の負債153.4 (40.7)
営業活動による純現金
3,302.7 3,051.5 
投資活動によるキャッシュフロー:
売却可能な債務証券の購入(2,798.0)(417.8)
売却可能な債務証券の販売と満期621.0 435.9 
資産および設備の購入(142.3)(171.1)
株式の売却95.1 — 
株式、有価証券、売掛金への投資(31.0)(47.8)
ViaCyte, Inc. を買収するための支払い、獲得した現金を差し引いたもの— (295.9)
投資活動に使用された純現金
(2,255.2)(496.7)
財務活動によるキャッシュフロー:
給付制度に基づく普通株式の発行88.2 134.7 
普通株式の買戻し
(278.1)— 
従業員の納税義務のために源泉徴収された普通株式に関連する支払い
(222.9)(169.9)
ファイナンスリースの支払い
(32.9)(75.1)
その他の財務活動3.3 2.4 
財務活動に使用された純現金
(442.4)(107.9)
為替レートの変動が現金に与える影響
(0.5)(70.0)
現金、現金同等物および制限付現金の純増加604.6 2,376.9 
現金、現金同等物および制限付現金—期初
10,512.0 6,800.1 
現金、現金同等物および制限付現金—期末
$11,116.6 $9,177.0 
キャッシュフロー情報の補足開示:
所得税として支払われた現金
$919.1 $840.1 
利息として支払われた現金
$32.6 $41.1 
添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
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バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド
要約連結財務諸表の注記（未監査）

A.プレゼンテーションの基礎と会計方針
プレゼンテーションの基礎
添付の要約連結財務諸表は未監査であり、バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド（「バーテックス」、「当社」、「当社」）が米国で一般に認められている会計原則（「米国会計基準」）に従って作成したものです。
要約された連結財務諸表には、バーテックスと当社の完全子会社の事業が反映されています。重要な会社間残高と取引はすべて削除されました。当年度の表示に合わせて、前年の要約連結貸借対照表から特定の項目を再分類しました。私たちはで事業を展開しています 一セグメント、医薬品。
2022年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-Kの年次報告書（「フォーム10-Kの2022年次報告書」）に通常含まれている特定の情報や脚注の開示は、要約または省略されています。経営陣の見解では、これらの中間財務諸表には、2023年9月30日および2022年9月30日に終了した中間期間の財政状態と収益結果を公正に表示するために必要な通常の定期調整がすべて反映されています。
中間期の経営成績は、必ずしも会計年度全体で期待される経営成績を示すものではありません。これらの中間財務諸表は、フォーム10-Kの2022年年次報告書に含まれている2022年12月31日に終了した年度の監査済み財務諸表と併せて読む必要があります。
見積もりの使用
米国会計基準に従って要約連結財務諸表を作成する場合、要約連結財務諸表の日付における報告された資産と負債の金額、偶発資産と負債の開示、および報告期間中の収益と費用の金額に影響を与える特定の見積もりと仮定を行う必要があります。私たちは、過去の経験やその他のさまざまな仮定に基づいて見積もりをしています。これには、特定の状況において、その状況下で合理的であると私たちが信じる将来の予測も含まれます。実際の結果は、これらの見積もりと異なる場合があります。見積もりの変更は、それが明らかになった期間に報告された結果に反映されます。
最近採用され発行された会計基準
最近採択された会計上の声明についての議論については、フォーム10-Kの2022年年次報告書の注記A「事業と会計方針の性質」を参照してください。最近発行された会計基準が、当社の要約連結財務諸表に大きな影響を与えるとは考えていません。
重要な会計方針の要約
当社の重要な会計方針は、フォーム10-Kの2022年年次報告書の注記A「事業および会計方針の性質」に記載されています。


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要約連結財務諸表の注記（未監査）
B.収益認識
収益の細分化
製品別の収益
「製品収入、純額」は次のとおりでした。
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
2023202220232022
(百万単位)
トリカフタ/カトリオ$2,274.3 $2,010.5 $6,611.4 $5,665.3 
カリデコ112.8 139.4 363.1 417.1 
またはカンビ63.0 146.2 281.8 399.9 
シンデコ/シンケビ33.4 38.2 95.2 145.7 
総製品収入、純額$2,483.5 $2,334.3 $7,351.5 $6,628.0 
地理的位置別の製品収益
顧客の所在地に基づく、地域別の「純製品収益」は次のとおりでした。
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
2023202220232022
(百万単位)
米国$1,554.2 $1,455.6 $4,465.8 $4,238.9 
米国以外では
ヨーロッパ766.5 730.5 2,373.7 2,018.3 
その他
162.8 148.2 512.0 370.8 
米国外での総製品収入929.3 878.7 2,885.7 2,389.1 
総製品収入、純額
$2,483.5 $2,334.3 $7,351.5 $6,628.0 
契約負債
私たちの契約負債は$でした157.1百万と $159.62023年9月30日と2022年12月31日現在、それぞれ100万は、国際市場における政府所有および支援対象顧客との年間契約に関連しており、当社が受け取ることができる年間償還額が制限されています。年間償還額を超えると、製品は無料で提供されます。これは重要な権利です。これらの契約には、前払いと手数料が含まれます。出荷に対して受け取った対価の一部を、「その他の流動負債」の一部として年間償還限度額まで繰り延べます。繰延金額は、無料の商品が出荷されたときに収益として認識されます。当社の製品収益契約には、1年以内の履行義務が含まれています。
各会計年度末における当社の契約負債は、契約に関連する年間期間が当社の会計年度と同じではない国際市場における年間償還限度額のある契約に関するものです。これらの市場では、過去数年間に履行された履行義務に関連する収益を認識しています。ただし、これらの収益は、今年の初めの12か月以上前に履行された履行義務に関連するものではありません。


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要約連結財務諸表の注記（未監査）
C.買収した進行中の研究開発およびその他の取り決め
私たちは、研究、開発、商業化プログラムの協力、技術のライセンス供与、または資産の取得について、第三者と多数の契約を締結しています。当社の「取得中の研究開発費」にはドルが含まれていました51.7百万と $509.32023年9月30日に終了した3か月と9か月間のそれぞれ百万と、ドル29.0百万と $92.92022年9月30日に終了した3か月と9か月でそれぞれ、前払い、偶発的なマイルストーン、または事業開発に基づくその他の支払い（コラボレーション、第三者技術のライセンス、進行中の研究開発とみなされる資産取得を含む）に関連しています。
2023年9月30日および2022年9月30日に終了した3か月と9か月の財務諸表に大きな影響を与えた、または2023年9月30日に終了した3か月と9か月の間に新規または大幅に修正された当社のコラボレーション、ライセンス、および資産取得契約は以下のとおりです。その他の契約は、フォーム10-Kの2022年年次報告書の注記B「買収した進行中の研究開発およびその他の取り決め」に記載されています。
ライセンス契約
私たちは、研究や早期開発活動に関連する技術やサービスを進歩させ、利用できるようにするために、いくつかのライセンス契約を締結しました。通常、ライセンス契約の締結時に前払い、特定の製品の研究、開発、および商品化の目的が達成された場合の開発、規制、および商品化のマイルストーンの支払い、および私たちのコラボレーションによる商用製品の将来の販売（ある場合）に対するロイヤルティの支払いが必要です。
ライセンス契約の条件に従い、通常、共同研究者が発見活動を主導し、製品候補の進歩に関連するすべての前臨床、開発、および商品化活動を主導し、すべての費用を負担します。
通常、協力者に事前に通知することで、ライセンス契約を終了できます。当社のライセンス契約は、通知と救済の規定を条件として、一方の当事者による重大な違反により、一方の当事者によって終了される場合があります。早期に終了しない限り、これらのライセンス契約は通常、すべての国のすべての製品に関するロイヤルティ期間とすべての支払い義務が満了する日まで有効です。
CRISPR Therapeutics AG
CRISPR-Cas9遺伝子編集療法契約
2015年、私たちはCRISPR-Cas9遺伝子編集技術を使用して、ヒトの病気の根底にある遺伝的原因を対象とした潜在的な新しい治療法の発見と開発に協力するために、CRISPR Therapeutics AGとその関連会社（「CRISPR」）と戦略的協力、オプション、ライセンス契約（「CRISPR契約」）を締結しました。私たちは特定のターゲットをライセンスする独占権を持っていました。2019年に、私たちは独占的にライセンスを取得することを選択しました 三CRISPR協定に基づく嚢胞性線維症を含む標的。それぞれについて 三私たちがライセンスを取得することを選択したターゲット、CRISPRは最大で追加の$を受け取る可能性があります410.0開発、規制、商業のマイルストーンに費やされた数百万ドル、および結果として生じる純製品売上高に対するロイヤリティ。
2017年、私たちはCRISPRと共同開発および商品化契約（「CRISPR JDCA」）を締結しました。この契約は、CRISPR協定の条件に従って2021年に修正および改訂されました。CRISPR JDCAの下で、私たちとCRISPRは、鎌状赤血球症や輸血依存性ベータサラセミアの治療を含むヘモグロビノパシーの治療薬として、エクサガングロゲンオートテンセル（「エクサセル」）を共同開発し、共同商品化する準備をしています。CRISPR JDCAに従い、CRISPRの支援を受けて、エクサセルのグローバルな開発、製造、商品化をリードしています。また、他の製品候補やCRISPR JDCAに基づく製品に関連するすべての研究、開発、製造、商品化活動を世界中で行っています。ただし、特定の活動を行うCRISPRの留保権が適用されます。
CRISPR JDCAに関連して、CRISPRは1回限りの金額を受け取る可能性があります200.0米国食品医薬品局または欧州委員会からexa-celの最初の販売承認を受けたときに、100万マイルストーンの支払いを行います。
CRISPR JDCAは費用分担の取り決めとして計上し、発生した費用はエクサセルに割り当てられます 60% 私たちと 40%をCRISPRに、一定の調整が必要です。私たちは、CRISPR JDCAの正味の影響を「研究と

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要約連結財務諸表の注記（未監査）
$の「開発費」74.9百万と $45.52023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月間のそれぞれ百万と、ドル193.2百万と $120.62023年9月30日と2022年9月30日に終了した9か月間のそれぞれ百万ドル、および「販売費、一般管理費」はドル26.0百万と $13.52023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月間のそれぞれ百万と、ドル66.1百万と $35.32023年9月30日と2022年9月30日に終了した9か月間のそれぞれ百万人。
2023年3月、私たちは、1型糖尿病の低免疫細胞療法の開発を加速するために、CRISPRのCRISPR-Cas9遺伝子編集技術の使用に関する非独占的ライセンス契約（「CRISPR T1D契約」）を締結しました。CRISPR T1D契約に従い、私たちはお金を稼ぎました100.0CRISPRへの百万ドルの前払い。2023年の第2四半期に、私たちは研究のマイルストーンを達成し、その結果、1ドルを稼ぎました70.02023年の第3四半期にCRISPRに百万ドルが支払われます。CRISPRは最大で追加の$を受け取る資格があります160.0契約から生じる可能性のあるあらゆる製品の研究、開発、規制、商業上のマイルストーンに費やされる数百万ドル、および結果として生じる製品の純売上高に対するロイヤルティ。私たちは、コラボレーション契約の実質的にすべての公正価値は、進行中の研究開発によるものであり、事業を構成する実質的なプロセスは取得されなかったと判断しました。私たちは、取得した進行中の研究開発に将来の代替用途はないと結論付け、2023年の第1四半期と第2四半期に、前払い金と研究マイルストーンを「取得した進行中の研究開発費」にそれぞれ記録しました。その結果、ドルになりました170.02023年9月30日に終了した9か月間に獲得した100万ドルの「進行中の研究開発費」。
エントラーダ・セラピューティクス株式会社
2023年2月、筋緊張性ジストロフィー1型（「DM1」）の細胞内エンドソームエスケープビークル（EEV）治療薬の発見と開発に焦点を当てたEntrada Therapeutics, Inc.（「Entrada」）との戦略的協力およびライセンス契約（「Entrada契約」）を締結しました。決済時に、$の前払いを行いました225.1100万ドルをEntradaに、そして$を購入しました24.9Entrada契約に関連するEntradaの何百万もの普通株式。Entradaは最大で追加の$を受け取る資格があります485.0Entrada契約によって生じる可能性のあるあらゆる製品の研究、開発、規制、および商業上のマイルストーンに費やされる数百万ドル、および結果として生じる製品の純売上高に対するロイヤルティ。私たちは、コラボレーション契約の実質的にすべての公正価値は、進行中の研究開発によるものであり、事業を構成する実質的なプロセスは取得されなかったと判断しました。私たちは、取得した進行中の研究開発に将来の代替用途はないと結論付け、2023年の第1四半期に「取得した進行中の研究開発費」に前払い金を計上しました。Entradaの普通株式への投資は、当社の要約連結貸借対照表の「有価証券」に公正価値で記録されます。
ヴァーヴ・セラピューティクス株式会社
2022年7月、私たちはVerve Therapeutics, Inc.（「Verve」）と、肝疾患の生体内遺伝子編集プログラムの発見と開発に焦点を当てた研究協力を締結しました。契約条件の下で、私たちはドルを稼ぎました25.0Verveに100万ドルの前払いを行い、$を購入しました35.0数百万のVerveの普通株式。私たちは、取得した進行中の研究開発に将来の代替用途はないと結論付け、前払い金を「取得した進行中の研究開発費」に計上しました。Verveの普通株式への投資は、要約連結貸借対照表の「有価証券」に公正価値で記録されます。
資産買収
Septerna, Inc.-新規Gタンパク質共役型受容体プログラム
2023年9月、資産購入契約に基づき、Septerna社から新しいGタンパク質共役型受容体（「GPCR」）プログラムを買収しました。取得した公正価値のほぼすべてが、事業を構成しないGPCRの仕掛中の研究開発資産に集中していると判断し、将来の代替用途はないと判断しました。その結果、$を記録しました47.52023年9月30日に終了した3か月と9か月間の「獲得した進行中の研究開発費」に100万ドル。
カタリストバイオサイエンス株式会社-補完3分解プログラム
2022年5月、資産購入契約に基づき、Catalyst Biosciences、Inc.の補体系（「補体ポートフォリオ」）を標的とするプロテアーゼ医薬品のポートフォリオ（「補体ポートフォリオ」）と関連する知的財産を買収しました。これには、乾燥加齢性黄斑変性症の地理的萎縮に対する前臨床的補体成分3分解プログラムであるCB 2782-PEGが含まれます。取得した公正価値の実質的にすべてがCB-2782のPEGに集中していると判断しました

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要約連結財務諸表の注記（未監査）
事業を構成せず、将来的に他に選択肢がないと判断した研究開発資産を処理します。その結果、私たちはドルを記録しました60.02022年9月30日に終了した3か月と9か月間の「取得した進行中の研究開発費」への100万ドルの前払い。
嚢胞性線維症財団
2004年、私たちは嚢胞性線維症財団セラピューティクス社の後継として、研究開発活動を支援するための協力契約を締結しました。修正されたコラボレーション契約に従い、2014年2月28日以前の研究期間中に最初に合成および/またはテストされた対象化合物（イバカフトール、ルマカフトール、テザカフトールを含む）に対して、一桁から10分の1までの段階的なロイヤルティと、3月1日の間に最初に合成および/または試験された特定の化合物の潜在的な純売上高に対する一桁台前半から一桁半ばまでのロイヤルティを支払うことに合意しました。2014年と2016年8月31日、エレキサカフトールを含みます。2016年9月1日以降に最初に合成および試験された化合物については、ロイヤルティ義務はありません。ORKAMBI、SYMDEKO/SYMKEVI、TRIKAFTA/KAFTRIOなどの組み合わせ製品の場合、売上は組み合わせ製品の各医薬品有効成分に均等に割り当てられます。これらのロイヤルティ義務に関連する費用は「売上原価」に計上します。

D.一株当たり利益
次の表は、終了した期間の普通株式1株あたりの基本純利益と希薄化後の純利益の計算を示しています。
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
2023202220232022
（百万単位、1株あたりの金額を除く）
当期純利益$1,035.3 $930.5 $2,650.8 $2,503.1 
基本加重平均発行済普通株式258.0 256.5 257.7 255.8 
希薄化の可能性のある有価証券の影響：
ストック・オプション1.2 1.4 1.2 1.4 
制限付株式ユニット（PSUを含む）
1.4 1.6 1.5 1.4 
従業員株式購入プログラム
0.0 0.0 0.0 0.1 
希薄化後の加重平均発行済普通株式260.6 259.5 260.4 258.7 
普通株式1株当たりの基本純利益$4.01 $3.63 $10.29 $9.78 
普通株式1株当たりの希薄化後純利益$3.97 $3.59 $10.18 $9.68 
次の表の有価証券は、希薄化後の普通株式1株あたりの純利益の計算に含めませんでした。これは、各期間の希薄化防止効果が期待されるためです。
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
2023202220232022
(百万単位)
ストック・オプション— — 0.0 0.0 
権利確定していない制限付株式ユニット（PSUを含む）— 0.0 0.2 0.2 


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要約連結財務諸表の注記（未監査）
E.公正価値測定
次の公正価値階層は、私たちの金融資産と負債の公正価値を決定するために使用される、観察可能なインプットと観察不可能なインプットに基づいて資産と負債を分類するために使用されます。
レベル 1:
同一資産または負債の活発な市場における相場価格資産または負債の活発な市場とは、資産または負債の取引が十分な頻度と量で行われ、継続的に価格情報を提供できる市場です。
レベル 2:
レベル1の入力以外の観察可能な入力。レベル2のインプットの例としては、類似の資産または負債の活発な市場での相場価格や、活動していない市場における同一の資産または負債の相場価格があります。
レベル 3:
市場参加者が資産または負債の価格設定に用いるであろう前提条件を評価した結果、観察できないインプットが提示されている。
私たちの投資戦略は資本保全に焦点を当てています。私たちは、投資方針に概説されている信用の質基準を満たす商品に投資します。この基準では、信用リスクの額を特定の銘柄または種類の商品に限定しています。当社は、注記F「有価証券および株式投資」に記載されているように、その他の現金、現金同等物、および有価証券を管理する投資方針とは別に戦略的株式投資を行っています。さらに、当社は、為替レートの変動が要約連結損益計算書に及ぼす影響を軽減することを目的として、外貨先渡契約を利用しています。

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要約連結財務諸表の注記（未監査）
次の表は、公正価値階層内のレベル別の公正価値測定の対象となる金融資産と負債を示しています（ドルは含まれていません）。5.510億ドルと3.110億の現金（それぞれ2023年9月30日および2022年12月31日現在）：
2023年9月30日の時点で2022年12月31日現在
合計
レベル 1
レベル 2
レベル 3
合計
レベル 1
レベル 2
レベル 3
(百万単位)
公正価値で取引される金融商品（資産ポジション）：
現金同等物:
マネー・マーケット・ファンド$3,753.4 $3,753.4 $— $— $5,162.6 $5,162.6 $— $— 
定期預金1,550.0 — 1,550.0 — 2,000.0 — 2,000.0 — 
米国財務省証券236.8 236.8 — — — — — — 
企業債務証券— — — — 5.8 — 5.8 — 
コマーシャル・ペーパー96.5 — 96.5 — 204.5 — 204.5 — 
市場性のある証券:
コーポレート・エクイティ証券46.4 46.4 — — 116.8 88.8 28.0 — 
米国財務省証券408.2 408.2 — — — — — — 
政府支援企業証券421.0 421.0 — — 127.1 127.1 — — 
資産担保証券237.8 — 237.8 — — — — — 
預金証書31.7 — 31.7 — — — — — 
企業債務証券1,214.2 — 1,214.2 — 87.0 — 87.0 — 
コマーシャル・ペーパー158.7 — 158.7 — 55.8 — 55.8 — 
前払費用およびその他の流動資産：
外貨先渡契約37.8 — 37.8 — 47.5 — 47.5 — 
その他の資産:
外貨先渡契約3.4 — 3.4 — 0.8 — 0.8 — 
金融資産総額
$8,195.9 $4,865.8 $3,330.1 $— $7,807.9 $5,378.5 $2,429.4 $— 
公正価値で取引される金融商品（負債ポジション）：
その他の流動負債:
外貨先渡契約
$(0.7)$— $(0.7)$— $(14.3)$— $(14.3)$— 
不測の事態への対価(15.0)— — (15.0)(14.6)— — (14.6)
その他の長期負債:
外貨先渡契約— — — — (0.9)— (0.9)— 
不測の事態への対価(112.7)— — (112.7)(114.4)— — (114.4)
金融負債合計
$(128.4)$— $(0.7)$(127.7)$(144.2)$— $(15.2)$(129.0)
投資の種類別の帳簿価額および関連する含み損益（損失）については、注記F「有価証券および株式投資」を参照してください。
コーポレートエクイティ証券の公正価値
私たちは、上場企業株式への投資を、要約連結貸借対照表では「有価証券」として分類しています。一般的に、上場企業の普通株式への投資は、公正価値を簡単に決定できるため、レベル1のインプットに基づいて評価されます。ただし、上場企業への当社の投資の一部は、これらの投資に関連する移転制限により、レベル2のインプットに基づいて評価されている、または評価され続けています。
2023年9月30日の時点で、上場企業株式への投資の1つは、2024年に一部が期限切れになり、2025年に一部が期限切れになり、公正価値の合計がドルになる契約上の販売制限の対象となりました。25.5百万。私たちはこの投資を2023年の第1四半期に上場企業から直接購入しました。上記の期間より前にこの制限が失効するような状況は予想していません。
これらの投資の詳細については、注記F「有価証券と株式投資」を参照してください。

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要約連結財務諸表の注記（未監査）
条件付対価の公正価値
2019年、私たちは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（「DMD」）やDM1を含むその他の重篤な神経筋疾患の原因となる突然変異を修復するための革新的な遺伝子編集療法の開発に焦点を当てた株式非公開企業であるExonics Therapeutics, Inc.（「Exonics」）を買収しました。レベル3の偶発対価負債はドルに関連しています678.3何百万もの開発と規制のマイルストーンが元エクソニックスの株主に支払われる可能性があります。私たちは、マイルストーン、ロイヤリティ、オプションの支払いなど、偶発的支払いの公正価値に関連するマイルストーンを達成する確率の見積もりは、希少疾患に起因する業界データと、プログラムの進捗状況と実行可能性に関する知識に基づいています。偶発的支払いの評価モデルで使用された割引率は、次の間でした 5.5% と 6.52023年9月30日現在の％は、負債の決済に関連する信用リスクと市場リスクの尺度です。各報告期間において、これらの仮定の妥当性を判断する際に重要な判断が下されます。
次の表は、偶発的対価負債の公正価値をロールフォワードしたものです。
2023年9月30日に終了した9か月間
(百万単位)
2022年12月31日現在の残高$129.0 
偶発的支払いの公正価値の低下
(1.3)
2023年9月30日の残高$127.7 
2023年11月、DMD用の遺伝子編集コンポーネントのデリバリーシステムに関する追加の前臨床研究が必要であると判断しました。偶発的対価負債の公正価値への潜在的な影響は、2023年12月31日時点で認識されます。



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要約連結財務諸表の注記（未監査）
F.市場性のある証券と株式投資
公正価値で記録されている（ドルは含まれていません）当社の現金同等物と有価証券の概要5.510億ドルと3.110億の現金（それぞれ2023年9月30日と2022年12月31日現在）を以下に示します。
2023年9月30日の時点で2022年12月31日現在
償却コスト
グロス
未実現
利益
グロス
未実現
損失
フェア
価値
償却コスト
グロス
未実現
利益
グロス
未実現
損失
フェア
価値
(百万単位)
現金同等物:
マネー・マーケット・ファンド$3,753.4 $— $— $3,753.4 $5,162.6 $— $— $5,162.6 
定期預金1,550.0 — — 1,550.0 2,000.0 — — 2,000.0 
米国財務省証券236.8 — — 236.8 — — — — 
企業債務証券— — — — 5.8 — — 5.8 
コマーシャル・ペーパー96.5 — — 96.5 204.5 — — 204.5 
現金同等物の合計
$5,636.7 $— $— $5,636.7 $7,372.9 $— $— $7,372.9 
市場性のある証券:
米国財務省証券$414.6 $0.1 $(6.5)$408.2 $— $— $— $— 
政府支援企業証券
422.9 — (1.9)421.0 127.0 0.2 (0.1)127.1 
資産担保証券239.3 0.0 (1.5)237.8 — — — — 
預金証書31.7 0.0 — 31.7 — — — — 
企業債務証券
1,228.4 0.0 (14.2)1,214.2 87.2 — (0.2)87.0 
コマーシャル・ペーパー
158.8 0.0 (0.1)158.7 55.8 — — 55.8 
有価証券の総額
2,495.7 0.1 (24.2)2,471.6 270.0 0.2 (0.3)269.9 
コーポレート・エクイティ証券
72.1 0.5 (26.2)46.4 104.4 30.9 (18.5)116.8 
市場性のある有価証券の合計
$2,567.8 $0.6 $(50.4)$2,518.0 $374.4 $31.1 $(18.8)$386.7 
売却可能債務証券は、要約連結貸借対照表で公正価値で次のように分類されました。
2023年9月30日の時点で2022年12月31日現在
(百万単位)
現金および現金同等物$4,086.7 $5,372.9 
市場性のある証券
771.6 157.7 
長期市場性のある証券1,700.0 112.2 
合計
$6,558.3 $5,642.8 
契約満期別の売却可能債務証券は次のとおりです。
2023年9月30日の時点で2022年12月31日現在
(百万単位)
1年以内に成熟します$4,858.3 $5,530.6 
1年から5年後に成熟します
1,700.0 112.2 
合計
$6,558.3 $5,642.8 
やった いいえ2023年9月30日および2022年9月30日までの3か月と9か月間の売却可能な債務証券の公正価値または総実現損益を調整するために、信用損失引当金を記録してください。2023年9月30日現在、当社は公正価値の合計が$の売却可能な債務証券を保有しています2.28合計$の含み損失ポジションにあった10億人24.2百万。しかし、 無しこれらの投資のうち、含み損の状態が12か月以上続いていました。

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要約連結財務諸表の注記（未監査）
コーポレートエクイティ証券への投資の公正価値の変化を、要約連結損益計算書に「その他（費用）収入、純額」に記録します。 2023年9月30日と2022年に終了した3か月と9か月間、各期間の終了時に保有していた企業株式の純未実現（損失）利益は次のとおりでした。
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
2023202220232022
(百万単位)
純含み益（損失）
$(6.2)$16.7 $(7.1)$(143.1)
        
2023年9月30日に終了した9か月間に、私たちはドルの収益を受け取りました95.1100万ドルは上場企業の普通株式の売却に関するもので、当初の総費用ベースは$でした57.3百万。あった いいえ2022年9月30日に終了した9か月間の上場企業の普通株式の売却。
2023年9月30日現在、要約連結貸借対照表の「その他の資産」に記録されている、容易に決定できる公正価値のない株式投資の帳簿価額はドルでした。98.6百万。

G.その他の包括利益 (損失) の累計
次の表は、その他の包括利益（損失）の累計推移を要素別にまとめたものです。
未実現持株利益（損失）、税引後
外貨換算調整売却可能な負債証券について外貨先渡契約について合計
(百万単位)
2022年12月31日現在の残高$(25.0)$(0.1)$25.9 $0.8 
再分類前のその他の包括利益 (損失)9.1 (18.8)31.8 22.1 
その他の包括利益（損失）の累計から再分類された金額— — (25.9)(25.9)
当期の純その他の包括利益 (損失)9.1 (18.8)5.9 (3.8)
2023年9月30日の残高$(15.9)$(18.9)$31.8 $(3.0)
2021年12月31日時点の残高$(13.6)$(0.5)$30.0 $15.9 
再分類前のその他の包括利益（損失）(42.8)(3.6)230.2 183.8 
その他の包括利益（損失）の累計から再分類された金額— — (102.1)(102.1)
当期純その他の包括利益（損失）(42.8)(3.6)128.1 81.7 
2022年9月30日時点の残高$(56.4)$(4.1)$158.1 $97.6 

H.ヘッジング
外貨先渡契約-ヘッジ商品として指定されています
私たちは、特定の外貨建ての予測製品収益の一部について、為替レートの変動の影響を緩和することを目的としたヘッジプログラムを実施しています。このプログラムには、米国会計基準に基づくキャッシュフローヘッジとして指定されている外貨先渡契約が含まれており、契約期間は以下のとおりです。 一に 十八ヶ月。このような契約の有効部分の実現損益は、当社の「製品収益、純額」で計上します。

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要約連結財務諸表の注記（未監査）
ヘッジされた為替レートの変動によって影響を受けた製品収益を認識しているのと同じ期間の要約連結損益計算書。
私たちは、外貨先渡契約（ヘッジ商品）と予測される商品収益（ヘッジ項目）との関係、およびさまざまなヘッジ活動を実施するためのリスク管理の目標と戦略を正式に文書化します。これには、キャッシュフローヘッジとして指定されたすべての外貨先渡契約を予測された取引と照合することが含まれます。また、ヘッジの開始時と継続的な両方で、外貨先渡契約がヘッジ項目のキャッシュフローの変化を将来的かつ遡及的に相殺するのに非常に効果的かどうかを正式に評価します。（i）外貨先渡契約がキャッシュフローヘッジとしてあまり効果的ではない、（ii）外貨先渡契約が非常に効果的なヘッジではなくなった、または（iii）予測された取引がもはや起こりそうもないと判断した場合、ヘッジ会計処理を将来的に中止します。私たちは、先渡契約の公正価値の変化と、ヘッジされているリスクの重要な条件と一致する条件の仮想外貨先渡契約の公正価値に基づいて有効性を測定します。2023年9月30日の時点で、すべてのヘッジは非常に効果的であると判断されました。
私たちは、取引相手の信用リスクが外貨先渡契約の公正価値に与える影響を考慮します。2023年9月30日と2022年12月31日の時点で、信用リスクは当社の外貨先渡契約の公正価値を変えませんでした。
次の表は、米国会計基準に基づくキャッシュフローヘッジとして指定されている未払いの外貨先渡契約の想定金額を米ドルでまとめたものです。
2023年9月30日の時点で2022年12月31日現在
外国通貨(百万単位)
ユーロ$1,343.3 $1,497.7 
カナダドル
192.6 216.3 
英国ポンド
191.9 247.4 
オーストラリアドル
136.2 174.9 
スイスフラン51.7 65.2 
外貨先渡契約の総額
$1,915.7 $2,201.5 
外貨先渡契約-ヘッジ商品として指定されていません
また、契約満期が以下の外貨先渡契約を締結しています 一か月は、為替レートの変動が会社間残高を含む金銭的資産と負債に与える影響を緩和するように設計されています。これらの契約は、米国会計基準ではヘッジ商品として指定されていません。このような契約の実現損益は、各期間の要約連結損益計算書の「その他（費用）収益、純額」で認識しています。2023年9月30日現在、米国GAAPに基づくヘッジ会計が適用されていない未払いの外貨先渡契約の想定額はドルでした。922.8百万。

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要約連結財務諸表の注記（未監査）
2023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月と9か月の間に、要約連結損益計算書で外貨先渡契約に関連して次のことが確認されました。
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
2023202220232022
(百万単位)
ヘッジ商品として指定-AOCIから再分類されました
製品収益、純額$2.8 $65.2 $33.0 $130.3 
ヘッジ商品として指定されていません
その他（費用）収入、純額$(22.0)$(22.1)$(17.8)$(38.9)
要約連結損益計算書に報告された合計
製品収益、純額$2,483.5 $2,334.3 $7,351.5 $6,628.0 
その他（費用）収入、純額$(15.9)$17.2 $(13.0)$(133.7)
次の表は、要約連結貸借対照表に含まれる米国会計基準に基づくキャッシュフローヘッジとして指定されている未払いの外貨先渡契約の公正価値をまとめたものです。
2023年9月30日の時点で
資産負債
クラス分け公正価値クラス分け公正価値
(百万単位)
前払費用およびその他の流動資産$37.8 その他の流動負債$(0.7)
その他の資産3.4 その他の長期負債— 
総資産
$41.2 
負債総額
$(0.7)
2022年12月31日現在
資産負債
クラス分け公正価値クラス分け公正価値
(百万単位)
前払費用およびその他の流動資産$47.5 その他の流動負債$(14.3)
その他の資産0.8 その他の長期負債(0.9)
総資産
$48.3 
負債総額
$(15.2)
2023年9月30日現在、米国会計基準に基づくキャッシュフローヘッジとして指定された外国為替先渡契約に関連する金額は、「前払い費用およびその他の流動資産」と「その他の流動負債」に記録され、12か月以内に収益に再分類される予定です。

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要約連結財務諸表の注記（未監査）
外貨先渡契約の公正価値は、要約連結貸借対照表に総額ベースで記載しています。 次の表は、米国会計基準でキャッシュフローヘッジとして指定されている金融商品の種類ごとにデリバティブを相殺することが、当社の要約連結貸借対照表に及ぼす潜在的な影響をまとめたものです。

2023年9月30日の時点で
認識された総額相殺総額提示された総額総額は相殺されていませんリーガルオフセット
外貨先渡契約(百万単位)
総資産$41.2 $— $41.2 $(0.7)$40.5 
負債総額(0.7)— (0.7)0.7 — 
2022年12月31日現在
認識された総額相殺総額提示された総額総額は相殺されていませんリーガルオフセット
外貨先渡契約(百万単位)
総資産$48.3 $— $48.3 $(15.2)$33.1 
負債総額(15.2)— (15.2)15.2 — 

I.インベントリ
インベントリは次のもので構成されていました。
2023年9月30日の時点で2022年12月31日現在
(百万単位)
原材料$77.5 $38.1 
作業中の作業498.3 260.7 
完成品
112.9 161.8 
合計
$688.7 $460.6 


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要約連結財務諸表の注記（未監査）
J.株式ベースの報酬費用と自社株買戻しプログラム
株式ベースの報酬費用
2023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月と9か月の間に、次の株式ベースの報酬費用を認識しました。
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
2023202220232022
(百万単位)
賞の種類別の株式報酬費用：
制限付株式ユニット（PSUを含む）$129.1 $130.3 $358.6 $351.5 
ストック・オプション0.2 3.1 4.0 14.9 
ESPPの株式発行2.4 1.9 11.8 13.0 
在庫に関連する株式ベースの報酬費用
(0.8)0.3 (1.8)0.4 
「費用と経費の合計」に含まれる株式ベースの報酬費用の合計
$130.9 $135.6 $372.6 $379.8 
品目別の株式ベースの報酬費用：
売上原価$1.7 $2.4 $5.4 $7.0 
研究開発費用81.1 80.0 231.9 229.9 
販売費、一般管理費48.1 53.2 135.3 142.9 
費用と費用に含まれる株式ベースの報酬費用の合計
130.9 135.6 372.6 379.8 
所得税効果(37.1)(38.8)(109.0)(101.3)
株式ベースの報酬費用の合計、税引後
$93.8 $96.8 $263.6 $278.5 
株式買戻しプログラム
2023年2月、当社の取締役会は、株式買戻しプログラム（「自社株買戻しプログラム」）を承認しました。これにより、当社は最大$までの買戻しが許可されています。3.010億の普通株式。当社の自社株買戻しプログラムには有効期限がなく、いつでも中止することができます。2023年9月30日に終了した9か月間に、私たちは買い戻しました891,060当社の株式買戻しプログラムに基づく当社の普通株式、総額$284.1百万。2023年9月30日の時点で、合計$2.710億は将来の買戻しが許可されたままです。

K.所得税
私たちは、米国連邦、州、および外国の所得税の対象となります。 2023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月と9か月の間に、所得税引当金を差し引く前の所得と比較して、以下の所得税および実効税率を記録しました。
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
2023202220232022
(百万単位、パーセンテージを除く)
所得税引当前利益$1,179.2 $1,176.4 $3,232.2 $3,155.6 
所得税引当金$143.9 $245.9 $581.4 $652.5 
実効税率12.2 %20.9 %18.0 %20.7 %

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要約連結財務諸表の注記（未監査）
2023年9月30日に終了した3か月と9か月の実効税率は、主に2023年の第3四半期に完了した研究開発税額控除調査の恩恵と、不確実な税制上の地位の変化によって一部相殺された株式ベースの報酬に関連する超過税制上の優遇措置により、米国の法定税率よりも低くなりました。
当社の実効税率は、2022年9月30日に終了した3か月と9か月のそれぞれについて、米国の法定税率と同様でした。
私たちは、現在税務当局による審査の対象となっているすべての課税年度について、納税申告書で取られた、または取られるべき税務上の立場を見直しました。2023年9月30日と2022年12月31日の時点で、私たちはドルを持っていました245.4百万と $208.5未認識の税制上の優遇措置の純額はそれぞれ数百万です。これが認められた場合、税率に影響します。
私たちは、さまざまな州、地方、外国の管轄区域で米国連邦所得税申告書と所得税申告書を提出します。世界中でいつでもさまざまな所得税監査が行われています。純営業損失または税額控除の繰越がある法域を除き、連結財務諸表に重大な影響を与える管轄区域では、2014年より前の年については税務当局からの税務査定の対象ではなくなりました。

L.コミットメントと不測の事態
2022年のクレジットファシリティ
2022年7月、バーテックスとその子会社の一部は$を締結しました500.02027年7月1日に満期を迎えるバンク・オブ・アメリカ、N.A. を管理代理人として、バンク・オブ・アメリカおよびそこで言及されている貸し手（「貸し手」）との100万件の無担保リボルビング・ファシリティ（以下「信用契約」）。クレジット契約は締結時に締結されておらず、現在も締結していません。クレジット契約に従って引き出された金額は、もしあれば、一般的な企業目的に使用されます。特定の条件が満たされることを条件として、クレジット契約の借入能力をさらに1ドル増やすよう要求する場合があります500.0百万。さらに、クレジット契約では$の小額制限が定められています100.0信用状は百万です。
クレジット契約に基づいて借りた金額には、当社の選択により、基本金利または担保付きオーバーナイトファイナンス金利（「SOFR」）のいずれかで、いずれの場合も該当する証拠金を加えた利息がかかります。クレジット契約では、基本金利ローンに適用されるマージンは 0.000% から 0.500％とSOFRローンの適用マージンの範囲は 1.000% から 1.500％、いずれの場合も、連結レバレッジ比率（直近の第4四半期期間における連結積立負債総額と連結EBITDAの比率）に基づいています。
クレジット契約に従って借りた金額は、特定の例外を除いて、既存および将来の国内子会社によって保証されます。
信用契約には、慣習的な表明と保証、肯定的および否定的な契約が含まれています。これには、特定の限られた例外を除いて、連結レバレッジ比率を維持するための財務契約が含まれます。 3.501.00に、増加する可能性があります 4.00材料を入手したら1.00に。2023年9月30日の時点で、私たちは上記の規約を遵守していました。信用契約には、慣習的なデフォルトイベントも含まれています。債務不履行が続く場合、管理代理人は、未払いのローン未払いの金額を早めるなど、さまざまな救済策を行使する権利があります。
信用契約に関連する直接費用はその期間にわたって計上され、当社の財務諸表には重要ではありませんでした。
保証と補償
マサチューセッツ州の法律で認められているとおり、当社の定款および付則では、特定の役員および取締役が役員または取締役としての職務に関連して請求された特定の請求について、それらの役員および取締役を補償することが規定されています。これらの補償条項に基づいて当社が将来行う必要がある可能性のある最大支払額は無制限です。しかし、私たちは、金銭的リスクを軽減し、将来支払った金額の一部を回収できるようにする取締役および役員の賠償責任保険を購入しました。 いいえ現在、補償請求は未解決であり、これらの補償の取り決めの推定公正価値は最小限であると考えています。
私たちは、通常の事業過程において、製品開発プログラムの臨床試験研究者や施設との契約、学術機関や非営利機関とのスポンサー研究契約、当社にサービスを提供する当事者が関与するさまざまな同等の契約、および当社の不動産リースにおける補償条項に同意します。私たち

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要約連結財務諸表の注記（未監査）
また、私たちの創薬、開発、商品化に関する協力契約にある特定の補償条項にも慣習的に同意します。当社の臨床試験およびスポンサー研究契約に関して、これらの補償規定は通常、当社の化合物または製品候補の研究または臨床試験から生じた、人身傷害または物的損害、法律違反、または契約上の義務の特定の違反に関連して治験責任医師または治験機関に対して主張されるすべての請求に適用されます。リース契約に関しては、通常、補償条項は、当社が引き起こした人身傷害または物的損害、当社による法律違反、または契約上の義務の特定の違反に関連して家主に対して主張される請求に適用されます。当社の協力契約に記載されている補償条項は、上記の他の契約と同様ですが、さらに、知的財産権の侵害を主張する第三者からの請求が発生した場合に、協力者に限定的な補償を提供します。上記のいずれの場合も、補償義務は通常、契約の終了後も一定期間存続しますが、通常、その義務は契約期間中とその後の短期間に最も関連性があると考えています。これらの規定に基づき当社が将来支払う必要のある最大支払い額は、通常無制限です。私たちは、人身傷害、物的損害、一般賠償責任をカバーする保険契約を購入しました。これにより、補償を受ける可能性が減り、多くの場合、将来支払われた金額の全部または一部を回収できるようになります。私たちは、これらの補償条項に関連する訴訟の弁護や請求の解決のために多額の支払いをしたことはありません。したがって、これらの補償協定の推定公正価値は最小限であると考えています。
その他の不測の事態
当社には、通常の事業活動の過程で生じる特定の偶発的負債があります。このような偶発的負債は、将来の支出が行われる可能性が高く、そのような支出を合理的に見積もることができる場合に発生します。注記E「公正価値測定」で説明した偶発的対価負債の他に、 いいえ2023年9月30日または2022年12月31日の時点で発生した重要な偶発負債。

M.その他のキャッシュフロー情報
要約連結キャッシュフロー計算書に記載されている各期間の初めと終わりの現金、現金同等物、および制限付現金は、次のものでした。
9月30日に終了した9か月間
20232022
期間の開始期間終了期間の開始期間終了
(百万単位)
現金および現金同等物$10,504.0 $11,110.2 $6,795.0 $9,171.5 
前払費用およびその他の流動資産
8.0 6.4 5.1 5.5 
現金、現金同等物、および要約連結キャッシュフロー計算書ごとの制限付現金$10,512.0 $11,116.6 $6,800.1 $9,177.0 


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目次

アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析
概要
私たちは、専門市場を中心に、重篤な疾患を持つ人々のための革新的な医薬品を開発するために科学革新に投資するグローバルなバイオテクノロジー企業です。生命を脅かす遺伝病である嚢胞性線維症（「CF」）の根本的な原因を治療する4つの承認薬があり、CFの追加治療法の開発に引き続き注力しています。CF以外にも、鎌状赤血球症、ベータサラセミア、急性および神経障害性疼痛、APOL1媒介性腎疾患、1型糖尿病、アルファ1アンチトリプシン欠乏症における中期および後期の臨床プログラム、および筋ジストロフィーなどの疾患の初期段階のプログラムを含むパイプラインがあります。
私たちの三剤併用療法、TRIKAFTA/KAFTRIO（エレキサカフトール/テザカフトール/イバカフトールとイバカフトール）は、2019年に米国（「米国」）で、2020年に欧州連合（「EU」）で承認されました。まとめると、私たちの4つの医薬品は、北米、ヨーロッパ、オーストラリアの約88,000人のCF患者の3分の2以上の治療に使用されています。私たちは、嚢胞性線維症の膜貫通コンダクタンス調節因子（「CFTR」）遺伝子に当社のCFTRモジュレーターに応答する変異を少なくとも1つ持っているすべての人々に小分子治療を提供することを目標に、年少の子供を含むより多くの患者集団で当社の医薬品を評価しています。また、CFTRタンパク質を作らず、その結果、現在のCF薬の恩恵を受けることができないCF患者のために、メッセンジャーリボ核酸（「mRNA」）と遺伝子療法を追求しています。
さらに、鎌状赤血球症（「SCD」）、ベータサラセミア、CF、急性疼痛における潜在的な新製品の短期的な発売に備えています。SCDと輸血依存性ベータサラセミア（「TDT」）の治療薬であるエクサガングロゲンオートテンセル（「エクサセル」）について、米国、EU、英国（「英国」）で規制当局への提出を完了しました。SCDとTDTに関する細胞規制申請は、米国食品医薬品局（「FDA」）、欧州医薬品庁（「EMA」）、および医薬品・ヘルスケア製品規制庁（「MHRA」）によって審査されています。
財務ハイライト
収入
2023年第3四半期の純製品収益は、2022年第3四半期の23億ドルから25億ドルに増加しました。この増加は主に、2歳から5歳のCFの子供を対象としたTRIKAFTAの発売と、最近若い年齢層での償還とラベルの拡張が達成された米国以外の市場でのTRIKAFTA/KAFTRIOの堅調な普及に続いて、米国でのTRIKAFTAの継続的な業績によるものです。
経費
当社の研究開発（「研究開発」）、買収された進行中の研究開発（「AIPR＆D」）、および販売、一般管理費（「SG＆A」）の総額は、2022年第3四半期の9億2,080万ドルに対し、2023年第3四半期には11億ドルに増加しました。この増加は主に、臨床開発の中期から後期段階でのいくつかの製品候補の進展、AIPR＆Dの増加、および世界での発売を支援するためのコストによるものでした。2023年と2022年の第3四半期の売上原価は、それぞれ純製品収益の13％と12％でした。
現金
当社の現金、現金同等物、および有価証券の総額は、2022年12月31日現在の109億ドルから、2023年9月30日時点で136億ドルに増加しました。これは主に、純製品収益と営業キャッシュフローが、Entrada Therapeutics, Inc.（「Entrada」）およびCRISPR Therapeutics AG（「CRISPR」）への前払い、当社の普通株式の買戻し、および所得税の支払いによって一部相殺されたためです。。

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目次

MDA chart.gif
注：上のグラフは四捨五入の関係で足し合わない場合があります。
ビジネスアップデート
市場に出回っている製品
私たちは、（i）最近償還契約を締結した国など、立ち上げの初期段階にある国の患者による継続的な受け入れ、（ii）若い患者グループへのラベルの拡大、（iii）承認されたCFTRモジュレーターの対象とならないCF患者向けのmRNA療法の開発、（iv）CFと共に生きる人々の数の増加により、CF事業を成長させることを期待しています。継続的な普及とラベルの拡大を支援する活動の最近の進捗状況を以下に示します。
•カナダ保健省は、CFTR遺伝子に少なくとも1つのF508del変異がある2歳から5歳のCFの小児にTRIKAFTAを使用することを許可しました。
•EMAのヒト用医薬品委員会は、CFTR遺伝子に少なくとも1つのF508del変異がある2歳から5歳のCFの小児にKAFTRIOを使用することについて肯定的な意見を採択しました。
•欧州委員会は、CFTR遺伝子にF508del変異のコピーが2つあるCF1歳から2歳未満の小児にORKAMBIを承認しました。
潜在的な短期的な発売機会
次の潜在的な新製品の短期的な発売に向けて準備を進めています：
SCDとTDTのエクサセル
•米国では、SCD患者のexa-celについて議論するFDAの細胞、組織、遺伝子治療諮問委員会会議が終了しました。FDAは、エクサセル処方薬使用料法の施行日をSCDの場合は2023年12月8日、TDTの場合は2024年3月30日と設定しています。FDAは、SCDのエクサセルについてBLAの優先審査を許可しました。Exa-CELは、米国でファストトラック、再生医療先進療法、希少疾病用医薬品、希少小児疾患の指定を受けています。
•EMAとMHRAは、EUと英国でのSCDとTDTのexa-celの販売承認申請（それぞれ「MAA」）を検討しており、今後数か月以内に規制上の決定が下される予定です。EUでは、エクサセルは優先医薬品（「プライム」）と希少疾病用医薬品の指定を受けています。英国では、エクサセルはMHRAの革新的ライセンスおよびアクセス経路に基づくイノベーションパスポートを取得しています。
•SCDとTDTのエクサセルのMAAをサウジアラビア食品医薬品局（「SFDA」）に提出しました。Exa-CELは、サウジアラビア王国のSFDAからブレークスルー指定を受けています。

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目次

CFのヴァンザカフトール/テザカフトール/デュティバカフトール
•私たちは、12歳以上のCF患者を対象に、トリカフタに対する新しい1日1回の治験用トリプルコンビネーションバンザカフトール/テザカフトール/デウチバカフトールの有効性と安全性を評価する重要なスカイライン102とスカイライン103の臨床試験、およびバンザカフトール/テザカフトール/デューチバクターのRIDGELINE臨床試験を完了する予定です。2023年末までに、6歳から11歳までのCFの小児におけるチバカフトール.
•2024年初頭には、3つの臨床試験すべての結果を共有する予定です。
急性疼痛のVX-548は
•腹部形成術のランダム化比較第3相ピボット試験を完了し、腱膜切除術におけるランダム化比較第3相臨床試験と、中等度から重度の急性疼痛の治療のためのリード化合物であるVX-548を評価する単群の安全性と有効性の臨床試験を引き続き登録しています。急性疼痛のための極めて重要なプログラムは2023年後半に完了する予定です。2024年初頭に3件の臨床試験の結果を共有する予定です。
•米国では、VX-548は中等度から重度の急性疼痛に対するブレークスルーセラピーとファストトラックの指定を受けています。
パイプライン
私たちは、さまざまなモダリティを活用して、重篤な疾患に対する潜在的に変革をもたらす医薬品の多様なパイプラインを進め続けています。これらの取り組みを支援する活動の最近および予想される進捗状況を以下に示します。
嚢胞性線維症
•モデルナと共同で、CFTRタンパク質を産生しないCFR患者の治療のためのCFTR mRNA治療薬であるVX-522を開発しています。私たちは、CFの人をVX-522の単回上昇用量臨床試験に登録しています。2023年末までに、この単回上昇用量の臨床試験を完了し、複数回の上昇用量の臨床試験を開始する予定です。米国では、FDAはVX-522のファストトラック指定を付与しました。
•さらに、より多くの患者をキャリアレベルのCFTR機能に導くことを目標に、臨床開発を通じてCFTR増強剤と補正剤をさらに開発しています。また、研究段階のCFTRモジュレーターとCFの遺伝子療法の追加も進めています。
鎌状赤血球症とベータサラセミア
•私たちは引き続き、5〜11歳のSCDまたはTDTの小児を対象にexa-celを評価する2つのグローバル第3相臨床試験に患者を登録し、投与しています。
•私たちは、エクサセルのより穏やかなコンディショニングのための前臨床資産の開発に引き続き取り組んでいます。これにより、対象となる患者集団が広がる可能性があります。
急性および神経障害性疼痛
•私たちは、NaV1.8の選択的小分子阻害剤を発見しました。その目的は、オピオイドの乱用の可能性など、他の鎮痛薬の制限なしに効果的な鎮痛剤を提供する新しいクラスの鎮痛薬を作ることです。
•慢性末梢神経障害性疼痛の一般的な形態である糖尿病性末梢神経障害の患者を対象としたVX-548を評価する第2相用量範囲臨床試験を完了しました。この臨床試験の結果は2023年後半に共有される予定です。
•2023年後半に、末梢神経障害性疼痛患者を対象としたVX-548を評価する別の第2相臨床試験を開始する予定です。この臨床試験では、末梢神経障害性疼痛の第2のタイプである腰仙神経根症の患者を対象としたVX-548を評価します。
•私たちは、痛みの研究と開発の初期段階を通じて、複数のNav1.8阻害剤とNAV1.7阻害剤を開発しています。

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APOL1を介した腎臓病
•イナキサリンは、APOL1を介した限局性分節性糸球体硬化症（「FSGS」）を含むAPOL1媒介性腎疾患（「AMKD」）の治療用の小分子です。 私たちは、AMKD患者を対象とした単相2/3臨床試験であるイナキサリンの極めて重要なプログラムに引き続き患者を登録し、投与しています。2023年には、試験の第2B相用量調整部分への登録を完了する予定です。
•FDAはAPOL1を介したFSGSのイナキサリンにブレークスルーセラピーの指定を付与し、EMAはAMKDのイナキサリンに希少疾病用医薬品とPRIMEの指定を付与しました。
1型糖尿病
•VX-880は、幹細胞由来の完全分化型インスリン産生膵島細胞補充療法で、標準的な免疫抑制を使用して移植された細胞を保護します。VX-880の概念実証は2022年に達成されました。私たちは、3部構成の第1/2相臨床試験で、1型糖尿病（「T1D」）の潜在的な治療法としてVX-880を評価しています。臨床試験のパートCへの登録を完了しました。
•私たちは、免疫抑制の必要性をなくすことを目的として、同じ幹細胞由来の完全に分化したインスリン産生膵島細胞をカプセル化して免疫保護装置に移植するか、改変して低免疫細胞を生成するT1Dの追加プログラムを引き続き進めています。私たちは、細胞とデバイスのプログラムであるVX-264を、複数のパートからなる逐次第1/2相臨床試験で評価しています。
•私たちの低免疫細胞プログラムは、CRISPR/Cas9テクノロジーを使用して、VX-880およびVX-264プログラムで使用されているのと同じ幹細胞由来の完全分化膵島を遺伝子編集します。目標は、免疫系から細胞を覆い隠して、免疫抑制療法の必要性をなくすための別の可能な経路を模索することです。このプログラムは研究段階を通して進歩し続けています。
アルファ1アンチトリプシン欠乏症
•私たちは、アルファ1アンチトリプシン（「AAT」）欠乏症（「AATD」）の根本的な遺伝的原因に対処するために取り組んでいます。私たちは、機能的なAATの血液中への分泌を可能にし、AATDの肺と肝臓の両方の側面に対処することを目的として、Z-AATタンパク質フォールディングの新しい小分子補正剤を開発しています。私たちは、第1世代のAATD補正剤と比較して効力と薬物様特性が大幅に向上した次世代の治験分子AAT補正剤であるVX-634とVX-668を評価する第1相臨床試験に健康なボランティアの登録と投与を続けています。
•一部の患者では重篤でない発疹が出たため、第一世代のAATD補正器であるVX-864の開発を中止しました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
•私たちは、ほぼ全長のジストロフィンと筋肉の機能を回復させることを目的として、革新的なアプローチを使用してデュシェンヌ型筋ジストロフィー（「DMD」）の前臨床研究を進めています。
•これまでに生成された前臨床データに基づいて、プログラムを臨床開発に進める前に、遺伝子編集コンポーネントのデリバリーシステムに関する追加の体外および動物試験が必要であると判断しました。
•私たちは、第一世代のベクターから学んだことを生かして、DMDでの生体内遺伝子編集用の次世代デリバリーシステムを設計しています。
私たちのビジネス環境
当社の純製品収益は、CF治療薬の販売によるものです。私たちのCF戦略は、すべてのCF患者に利益をもたらす治療レジメンの開発と承認と償還の継続と、ラベルの拡大、償還の拡大、新薬の開発などを通じて、CFの資格があり私たちの医薬品を受け取ることができる人の数を増やすことです。私たちは、CF以外の重篤な疾患の治療のための製品候補のパイプラインを進めています。私たちの戦略は、原因となる人間生物学と治療科学の理解における変革的な進歩を組み合わせて、革新的な医薬品を発見して開発することです。これ

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アプローチには、各プログラムから複数のモダリティにまたがる複数の化合物を初期の臨床試験に進めて、後期段階の開発で最も有望な化合物の選択に役立つ患者データを取得し、追加の化合物の発見と開発に役立つことが含まれます。私たちは、概念実証を達成し、クラス最高の候補となる可能性のあるクラス初の治療法を迅速にフォローし、持続的な臨床的および商業的成功を収めることを目指しています。
専門市場での新製品候補と治療法を追求するために、私たちは研究開発に投資しています。私たちは、さまざまな分野で研究を進めることで、製品開発に内在するリスクのバランスを取ることができ、将来のパイプラインを形成する製品候補を提供できると考えています。社内の研究プログラムを補完するために、私たちは技術とプログラムを入手し、必要に応じてバイオ医薬品やテクノロジー企業、主要な学術研究機関、政府の研究所、財団、その他の組織と協力して、治療上の関心のある分野の研究を進め、戦略を実行するために必要な技術にアクセスしています。
新しい医薬品や生物学的製品の発見と開発は、困難で時間のかかるプロセスであり、多大な財源と、幅広い技術的および規制上の専門知識が必要です。業界全体で、潜在的な医薬品や生物製品のほとんどは開発に進んでおらず、開発が進むほとんどの製品は市販承認を受けることはありません。製品候補への投資にはかなりのリスクが伴います。私たちは、発見、研究、臨床試験、非臨床研究の結果を注意深く監視し、リスクと可能性のバランスを取るために、新しいデータや科学的、ビジネス的、商業的な洞察に照らして製品開発プログラムを頻繁に評価しています。このプロセスにより、新しい情報が入手可能になり、進行中のプログラムと潜在的な新しいプログラム、および競合他社のプログラムについての理解が深まるにつれて、焦点と優先順位が急速に変化する可能性があります。
私たちのビジネスでは、製品の適切な製造と償還を確保することも必要です。臨床開発を通じて承認された製品の商品化、市場投入、販売に向けて製品候補を進める中で、サプライチェーンと品質保証リソースを構築し、維持しています。私たちは、商業販売および承認後の臨床試験用の製品の製造と流通、および臨床試験用の製品候補の製造と流通において、第三者のグローバルネットワークと社内の能力を利用しています。新たに承認された製品ごとにサプライチェーンを確立することに加えて、必要に応じて既存の製品のサプライチェーンを調整して、追加の製剤を含めたり、既存の製品の生産規模を拡大したりします。細胞療法や遺伝子療法のプロセスは、低分子医薬品に必要なプロセスよりも複雑で、さまざまなシステム、機器、施設、専門知識への追加投資が必要になる場合があります。私たちは、現在の製品とパイプラインプログラムのサプライチェーンの安定性を確保することに重点を置いています。
当社製品の売上は、政府の医療プログラム、商業保険、管理医療機関などの第三者支払者による製品の払い戻しの程度に大きく依存します。当社の潜在的なパイプライン療法を含め、当社製品の払い戻しは保証できず、取得までにかなりの時間がかかる場合があります。私たちは、米国および米国以外の市場の政府機関を含む第三者支払者から当社製品の適切なレベルの償還を取得し、維持するために、多大な管理およびその他のリソースを費やしています。
米国では、CF医薬品の適切な水準の償還を迅速に得るために、第三者支払者とうまく協力してきました。私たちは、支払者が当社の医薬品がもたらす大きな利点を認識し、現在および将来、患者に適切なレベルの医薬品へのアクセスを提供できるように、通常は個々の州の当局によって管理される政府の医療プログラムとともに、多数の民間保険会社や管理医療機関と話し合いを続ける予定です。しかし、2022年のインフレ削減法や州法（透明性法や処方薬価格委員会など）の成立など、最近の法律の変更が、第三者支払者との交渉や製品の流通にどのような影響を与えるかは予測できません。米国以外の市場では、必要に応じて、国ごと、または地域ごとに医薬品の政府への償還を求めています。これは、新薬のたびに、また現在の医薬品のラベル拡張にも必要です。私たちは、米国および米国以外の市場で、CF医薬品、そして最終的にはパイプライン療法の償還を拡大するために、引き続き多大なリソースを集中させることを期待しています。
戦略的取引
買収
事業戦略の一環として、企業戦略や研究開発戦略に沿った技術、製品、製品候補、その他の事業の獲得を目指しています。また、継続的な研究開発努力を補完し、前進させることも目指しています。2022年から2023年の間に、私たちは次のようないくつかの買収を完了しました。

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•2022年の第2四半期に、補体系および関連する知的財産を標的とするプロテアーゼ医薬品のポートフォリオであるCatalystBiosciences, Inc.（「Catalyst」）のポートフォリオを6,000万ドルで買収しました。
•2022年の第3四半期に、T1Dプログラムの開発を加速させる可能性のある知的財産、ツール、技術、資産を持つ非公開のバイオテクノロジー企業であるViaCyteを3億1,500万ドルで買収しました。
•2023年の第3四半期に、Septerna社から新しいGタンパク質共役型受容体（「GPCR」）プログラムを4,750万ドルで買収しました。
私たちは、潜在的な買収を引き続き特定して評価することを期待しており、大規模な取引や後期段階の資産が含まれる可能性があります。
コラボレーションとライセンス契約
私たちは、継続的な研究開発努力を補完する可能性のある製品、製品候補、その他の技術の開発、製造、商品化のために、コラボレーションやライセンス契約を含む契約を第三者と締結します。過去数年にわたって、私たちはアーバー・バイオテクノロジーズ社、CRISPR、Entrada、ImmunoGen, Inc.、マンモス・バイオサイエンス社、モデルナ社、オブシディアン・セラピューティクス社、Verve Therapeutics社など、多くの企業と協力契約を締結しました。一般的に、技術または製品候補のライセンスを取得する場合、協力者に前払いを行います。プログラムの費用、および/または偶発的な支払い（マイルストーン、ロイヤリティ、オプションの支払いなど）を行うことに同意します。これらのコラボレーション支払いのほとんどはAIPR＆Dとして経費されます。ただし、コラボレーションの構造、取得した技術の開発段階、コラボレーターの業務におけるライセンス製品候補の重要性、およびコラボレーターが従事するその他の活動など、多くの要因によって、これらの取引の会計処理は大きく異なる可能性があります。私たちは、これまでに行ったコラボレーションやライセンスと類似または異なる可能性のあるコラボレーションとライセンスの機会を引き続き特定し、評価することを期待しています。
2023年2月、私たちはEntradaとの戦略的コラボレーションとライセンス契約を締結しました。クロージング時に、Entradaに2億2,510万ドルの前払いを行い、Entradaの普通株式2490万ドルを購入しました。
2023年3月、私たちはT1Dの低免疫細胞療法の開発を加速するために、CRISPRのCRISPR-Cas9遺伝子編集技術の使用に関する非独占的なライセンス契約を締結し、CRISPRに1億ドルの前払いを行いました。2023年の第2四半期に、私たちは研究のマイルストーンを達成し、2023年の第3四半期にCRISPRに7,000万ドルの支払いを行いました。
仕掛ける研究開発費を獲得
2023年9月30日と2022年9月30日に終了した9か月間で、当社のAIPR&Dには、前払い、偶発的なマイルストーン、または上記のコラボレーション、第三者技術のライセンス、資産取得などの事業開発取引に基づくその他の支払いに関連して、それぞれ5億930万ドルと9,290万ドルが含まれていました。
アウトライセンス契約
また、社内で開発したプログラムを、これらのプログラムの開発を主導する協力者に外部ライセンスしています。これらのアウトライセンス契約に基づき、私たちの協力者はこれらのプログラムに関連する研究、開発、および商業化の費用を負担し、私たちは偶発的なマイルストーンおよび/またはロイヤルティの支払いを受ける権利があります。その結果、これらのプログラムに関連して多額の費用が発生することはなく、これらのプログラムによって将来的にコラボレーティブ収入やロイヤルティ収入が得られる見込みもあります。2023年9月30日および2022年9月30日に終了した9か月間、当社のアウトライセンス契約はいずれも当社の要約連結損益計算書に大きな影響を与えませんでした。
戦略的株式投資
私たちの事業開発活動に関連して、私たちは定期的に協力者に株式投資を行ってきました。2023年9月30日の時点で、特定の公開企業と非公開企業に戦略的株式投資を行っていましたが、将来的にはさらに戦略的株式投資を行う予定です。私たちは、現金、現金同等物、および有価証券の大部分を、特定の信用品質基準を満たす商品に投資し、1つの銘柄のみに限定しています。

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楽器の種類。当社の戦略的株式投資は、他の現金、現金同等物、および有価証券とは別に維持管理されています。下記の「その他の収入（費用）、純額」で説明するように 業務結果、公正価値が容易に決定できる株式投資（上場証券を含む）の公正価値の変動は、要約連結損益計算書に差し引いたその他の収益（費用）に記録されます。


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操作の結果
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
20232022変更20232022変更
（百万単位。パーセンテージと1株当たりの金額を除く）
製品収益、純額
$2,483.5 $2,334.3 6%$7,351.5 $6,628.0 11%
運用コストと経費1,445.4 1,207.6 20%4,508.0 3,354.1 34%
事業からの収入
1,038.1 1,126.7 (8)%2,843.5 3,273.9 (13)%
その他の営業外収益（費用）、純額141.1 49.7 184%388.7 (118.3)**
所得税引当金
143.9 245.9 (41)%581.4 652.5 (11)%
当期純利益
$1,035.3 $930.5 11%$2,650.8 $2,503.1 6%
希薄化後普通株式1株当たりの純利益$3.97 $3.59 $10.18 $9.68 
1株当たりの計算に使用される希薄化後の株式
260.6 259.5 260.4 258.7 
** 意味がありません
製品収入、純額
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
20232022変更20232022変更
(百万単位、パーセンテージを除く)
トリカフタ/カトリオ$2,274.3 $2,010.5 13%$6,611.4 $5,665.3 17%
カリデコ112.8 139.4 (19)%363.1 417.1 (13)%
またはカンビ63.0 146.2 (57)%281.8 399.9 (30)%
シンデコ/シンケビ33.4 38.2 (13)%95.2 145.7 (35)%
製品収益、純額$2,483.5 $2,334.3 6%$7,351.5 $6,628.0 11%
2023年9月30日に終了した第3四半期と9か月間で、当社の純製品収益は、2022年9月30日に終了した第3四半期と9か月と比較して、それぞれ1億4,920万ドルと7億2350万ドル、つまり6％と11％増加しました。これらの増加は主に、最近若い年齢層での償還とラベル拡張が達成され、米国以外の市場でTRIKAFTA/KAFTRIOが引き続き堅調に普及したことと、2〜5歳のCFの子供を対象としたTRIKAFTAの発売に続く米国でのTRIKAFTAの業績によるものです。トリカフタ/カフトリオ以外の当社製品の収益の減少は、主に患者がこれらの医薬品からトリカフタ/カフトリオに切り替えた結果でした。
米国および米国以外の市場からの純製品収益は次のとおりでした。
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
20232022変更20232022変更
(百万単位、パーセンテージを除く)
米国$1,554.2 $1,455.6 7%$4,465.8 $4,238.9 5%
元米国929.3 878.7 6%2,885.7 2,389.1 21%
製品収益、純額$2,483.5 $2,334.3 6%$7,351.5 $6,628.0 11%

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目次

運用コストと経費

9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
20232022変更20232022変更
(百万単位、パーセンテージを除く)
売上原価$318.7 $289.4 10%$894.2 $797.0 12%
研究開発費用810.0 645.0 26%2,338.3 1,846.2 27%
進行中の研究開発費の取得51.7 29.0 78%509.3 92.9 448%
販売費、一般管理費263.8 246.8 7%767.5 677.3 13%
条件付対価の公正価値の変更1.2 (2.6)**(1.3)(59.3)**
費用と経費の合計$1,445.4 $1,207.6 20%$4,508.0 $3,354.1 34%
** 意味がありません
売上原価
当社の売上原価は主に、当社製品の純売上高に対して支払われる第三者のロイヤルティと、在庫製造コストで構成されています。嚢胞性線維症財団との契約に基づき、TRIKAFTA/KAFTRIO、SYMDEKO/SYMKEVI、KALYDECO、ORKAMBIの売上に対する段階的な第三者ロイヤルティは、純売上高のパーセンテージとして計算され、1桁から10分の1までの範囲で、TRIKAFTA/KAFTRIOの売上に対するロイヤルティは他の製品よりも低くなっています。過去数年間、純製品収益の増加により、当社の売上原価は増加しています。純製品収益に占める売上原価の割合は、2023年と2022年の第3四半期でそれぞれ13％と12％、2023年9月30日と2022年に終了した9か月でそれぞれ12％でした。
研究開発費用
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
20232022変更20232022変更
(百万単位、パーセンテージを除く)
研究費$173.9 $160.2 9%$511.4 $464.9 10%
開発費
636.1 484.8 31%1,826.9 1,381.3 32%
研究開発費の合計
$810.0 $645.0 26%$2,338.3 $1,846.2 27%
当社の研究開発費には、当社の製品および製品候補の研究開発にかかる内部費用と外部費用が含まれます。研究開発グループの従業員は通常、複数の研究開発プログラムに配属されるため、給与や福利厚生、株式ベースの報酬費用、実験室用品、その他の直接経費、インフラ費などの内部費用を個々の製品や製品候補に割り当てません。私たちは、臨床研究機関やその他の外部委託研究から提供されたサービスの外部費用を個別のプログラムごとに割り当てています。私たちの内部コストは私たちの外部コストよりも大きいです。当社の製品および製品候補の研究開発費はすべて、発生に応じて費用計上されます。
2021年1月以降、製品の発見と開発に関連する研究開発費とAIPR＆D費の合計で約86億ドルが発生しました。当社の製品候補の開発が成功するかどうかは非常に不確実で、多くのリスクが伴います。さらに、臨床試験の期間は、製品候補の種類、複雑さ、新規性、および対象となる疾患の適応症によって大きく異なる場合があります。FDAおよび海外の同等機関は、治療用医薬品の導入にかなりの要件を課しており、通常、長くて詳細な実験室および臨床試験手順、サンプリング活動、およびその他の費用と時間のかかる手順を必要とします。試験プロセスのどの段階でも非臨床活動や臨床活動から得られたデータは有害であり、開発活動の中止や方向転換につながる可能性があります。これらの活動から得られたデータもさまざまな解釈の影響を受けやすく、規制当局の承認が遅れたり、制限されたり、妨げられたりする可能性があります。発見、非臨床試験、臨床試験の期間と費用は、プロジェクトの全期間にわたって大きく変動する可能性があり、予測が困難です。

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目次

したがって、当社の製品候補を市場に出すための最終的なコストを正確かつ有意義に見積もることはできません。
当社の製品候補の開発と規制のスケジュールに関する見積もりは非常に主観的なものであり、変更される可能性があります。したがって、臨床開発プログラムがいつ収益とキャッシュフローを生み出すのか、あるいは生み出されるのかについて、意味のある見積もりはできません。
研究費
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
20232022変更20232022変更
(百万単位、パーセンテージを除く)
研究費:
給料と福利厚生$46.3 $40.7 14%$137.5 $119.0 16%
株式ベースの報酬費用20.5 23.3 (12)%59.2 65.7 (10)%
外部委託サービスおよびその他の直接経費61.8 49.2 26%176.0 132.7 33%
無形資産の減損費用— — **— 13.0 **
インフラコスト
45.3 47.0 (4)%138.7 134.5 3%
研究費の合計
$173.9 $160.2 9%$511.4 $464.9 10%
** 意味がありません
パイプラインに投資し、細胞および遺伝子治療の能力を拡大したため、過去数年間で研究費が増加しています。その結果、人員、外部サービス、その他の直接経費、および研究施設に関連するインフラストラクチャコストが増加しました。私たちは、重篤な疾患に対する革新的な医薬品の開発に焦点を当てた研究プログラムに引き続き投資したいと考えています。
開発経費
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
20232022変更20232022変更
(百万単位、パーセンテージを除く)
開発費:
給料と福利厚生$152.3 $133.5 14%$438.8 $344.4 27%
株式ベースの報酬費用60.6 56.7 7%172.7 164.2 5%
外部委託サービスおよびその他の直接経費332.6 215.9 54%957.0 639.2 50%
インフラコスト
90.6 78.7 15%258.4 233.5 11%
開発費の合計
$636.1 $484.8 31%$1,826.9 $1,381.3 32%
当社の開発費は、2022年9月30日に終了した3か月と9か月と比較して、2023年9月30日に終了した3か月と9か月でそれぞれ1億5,130万ドルと4億4,560万ドル、つまり31％と32％増加しました。これは主に、疼痛、エクサセル、T1Dなどの進行中のパイプラインプログラムに関連する臨床試験と医薬品供給を支援するためのコストの増加によるものです。私たちは、社内の人員、外部委託サービスの活用、およびこれらのプログラムをサポートするためのインフラストラクチャに多額の投資を行っています。

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目次

獲得した進行中の研究開発費
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
20232022変更20232022変更
(百万単位、パーセンテージを除く)
進行中の研究開発費の取得$51.7 $29.0 78%$509.3 $92.9 448%
2023年第3四半期のAIPR＆Dは、主にセプテルナから新しいGPCRプログラムを4,750万ドルで買収したことに関連していました。2023年9月30日に終了した9か月間のAIPR＆Dには、Entradaへの2億2,510万ドルの前払いと、CRISPRへの1億ドルの前払いと7,0,000万ドルのT1D研究マイルストーンも含まれていました。2022年第3四半期のAIPR＆Dは、主にVerveとのライセンス契約に基づく2,500万ドルの前払いに関連していました。2022年9月30日に終了した9か月間のAIPR＆Dは、主にVerveへの支払いと、Catalystの補完的なポートフォリオと関連知的財産を取得するための6,000万ドルの支払いに関連していました。私たちのAIPR＆Dは、コラボレーション、第三者技術のライセンス、資産の買収など、既存および将来の事業開発取引に基づく前払い、偶発的なマイルストーン、およびその他の支払いにより、ある時期から別の時期へと変動し、今後も変動し続けると予想されます。
販売費、一般管理費
9月30日に終了した3か月間9月30日に終了した9か月間
20232022変更20232022変更
(百万単位、パーセンテージを除く)
販売費、一般管理費$263.8 $246.8 7%$767.5 $677.3 13%
2023年9月30日に終了した第3四半期と9か月間で、2022年9月30日に終了した第3四半期と9か月と比較して、販売費、一般管理費がそれぞれ7％と13％増加しました。これは主に、医薬品の商品化を支援するための継続的な投資と、パイプライン製品候補へのサポートの強化によるものです。
不測の事態に備えて
条件付対価の公正価値は、2023年9月30日に終了した第3四半期と9か月でそれぞれ120万ドル増加し、130万ドル減少しました。条件付対価の公正価値は、2022年9月30日に終了した第3四半期と9か月でそれぞれ260万ドルと5,930万ドル減少しました。偶発的対価の公正価値は、主に2022年第2四半期に特定の遺伝子編集プログラムの範囲が改訂された結果、2022年9月30日に終了した9か月間で減少しました。
2023年9月30日現在、当社の偶発的対価負債の公正価値は1億2,770万ドルで、当社のDMDの遺伝子治療プログラムに関連する開発および規制上のマイルストーンに関連しています。2023年11月、DMD用の遺伝子編集コンポーネントのデリバリーシステムに関する追加の前臨床研究が必要であると判断しました。偶発的対価負債の公正価値への潜在的な影響は、2023年12月31日時点で認識されます。
その他の営業外収益（費用）、純額
利息収入
利息収入は、主に市場金利の上昇と現金同等物および売却可能な債務証券の増加により、2022年9月30日に終了した第3四半期と9か月間の4,620万ドルと5,860万ドルに対し、2023年9月30日に終了した第3四半期と9か月でそれぞれ1億6,790万ドルと4億3,520万ドルに増加しました。私たちの将来の利息収入は、未払いの現金同等物と売却可能な債務証券の金額と実勢市場金利に依存しています。

33
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支払利息
支払利息は、2023年と2022年の第3四半期にそれぞれ1,090万ドルと1,370万ドル、2023年9月30日と2022年に終了した9か月間でそれぞれ3,350万ドルと4,320万ドルでした。これらの期間の支払利息の大部分は、ボストンにあるリース本社に関連する帰属支払利息に関連していました。
その他の収益（費用）、純額
その他の収益（費用）は、2023年と2022年の第3四半期にそれぞれ1,590万ドルと利益1,720万ドル、2023年9月30日と2022年に終了した9か月間の費用はそれぞれ1,300万ドルと1億3,370万ドルでした。これらの金額は主に、当社の戦略的株式投資の公正価値の変動に起因する純未実現利益または損失に関するものです。2023年9月30日現在、上場企業への投資の公正価値は4,640万ドルでした。上場企業への戦略的株式投資を継続する限り、これらの投資に関連するその他の収益（費用）を四半期ごとに計上します。バイオテクノロジー企業の株価の変動により、その他の収益（費用）、純額は、戦略的株式投資の公正価値の増減に基づいて、将来的に変動すると予想しています。
所得税
当社の実効税率は、当社の事業のグローバルな性質により時期ごとに変動します。実効税率に最も大きな影響を与える要因には、税法の変更、複数の法域間での課税所得の配分の変動、研究開発費の金額と特徴、特定の控除と控除の水準、不確実な税務ポジションの価値の調整、買収、第三者との協力とライセンス取引などがあります。
2023年と2022年の第3四半期にそれぞれ1億4,390万ドルと2億4590万ドル、2023年9月30日と2022年に終了した9か月間でそれぞれ5億8,140万ドルと6億5,250万ドルの所得税引当金を計上しました。2023年9月30日に終了した9か月間の実効税率は、米国の法定税率よりも低かったです。これは主に、2023年の第3四半期に完了した研究開発税額控除調査の恩恵と、不確実な税制上の地位の変化によって一部相殺された株式ベースの報酬に関連する超過税制上の優遇措置によるものです。2022年9月30日に終了した9か月間の実効税率は 20.7% で、米国の法定税率と同様でした。


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流動性と資本資源
次の表は、2023年9月30日および2022年12月31日現在の当社の財政状態の構成要素をまとめたものです。
2023年9月30日の時点で2022年12月31日現在変更
(百万単位、パーセンテージを除く)
現金、現金同等物および有価証券：
現金および現金同等物$11,110.2 $10,504.0 6%
市場性のある証券818.0 274.5 198%
長期市場性のある証券1,700.0 112.2 1,415%
現金、現金同等物および有価証券の総額$13,628.2 $10,890.7 25%
運転資本:
流動資産合計$14,695.8 $13,234.8 11%
流動負債合計(3,599.4)(2,742.1)31%
運転資金総額$11,096.4 $10,492.7 6%
ワーキングキャピタル
2023年9月30日現在、総運転資本は111億ドルで、2022年12月31日現在の105億ドルから6億370万ドル増加しています。2023年9月30日に終了した9か月間の総運転資本の増加は、主に事業によって提供された33億ドルの現金によるもので、長期的に市場性のある証券への投資の増加と当社の普通株式の買戻しによって一部相殺されました。
キャッシュフロー
9月30日に終了した9か月間
20232022
(百万単位)
提供した純現金（使用量）:
営業活動$3,302.7 $3,051.5 
投資活動$(2,255.2)$(496.7)
資金調達活動$(442.4)$(107.9)
営業活動
営業活動によって提供された現金は、2022年9月30日に終了した9か月間の31億ドルに対し、2023年9月30日に終了した9か月間で33億ドルでした。営業活動によって提供される現金の増加は、主に、2022年9月30日に終了した9か月間と比較して、2023年9月30日に終了した9か月間の純利益の増加によるものです。
投資活動
2023年9月30日と2022年9月30日に終了した9か月間で投資活動に使用された現金は、それぞれ23億ドルと4億9,670万ドルでした。2023年9月30日に終了した9か月間、当社の投資活動は主に有価証券の純購入に関連していました。2022年9月30日に終了した9か月間、当社の投資活動は主に、ViaCyte, Inc. を買収するための2億9,590万ドルの純支払いと、資産および設備の購入に関連していました。
資金調達活動
2023年9月30日と2022年9月30日に終了した9か月間の資金調達活動に使用された現金は、それぞれ4億4,240万ドルと1億790万ドルでした。2023年9月30日に終了した9か月間、当社の資金調達活動は主に以下に関連していました

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株式買戻しプログラムに基づく当社の普通株式の買戻しと、従業員株式給付制度に関連する支払い。2022年9月30日に終了した9か月間、当社の財務活動の大部分は、従業員株式給付制度に関連する支払いでした。
流動性の源泉と用途
2023年9月30日現在、現金、現金同等物、有価証券の合計は136億ドルで、2022年12月31日現在の109億ドルから27億ドル増加しています。私たちは、既存の現金、現金同等物、有価証券、および製品販売によるキャッシュフローを主要な流動性源として依存させるつもりです。
製品販売によるキャッシュフローは、現在の現金、現金同等物、および有価証券を合わせると、少なくとも今後12か月間は、当社の事業資金を調達するのに十分であると予想しています。将来の運営および資本要件を満たすために利用可能な資金が十分かどうかは、将来の製品販売、1つ以上の他の製品候補の市場への導入の可能性、事業開発活動、研究開発プログラムの数、幅、コスト、見通しなど、多くの要因に左右されます。
クレジットファシリティと資金調達戦略
2022年7月に締結したリボルビング・クレジット・ファシリティに基づき、合計5億ドルまで借りることができ、このリボルビング・クレジット契約に基づく金額を違約金なしで返済および借り直すことができます。一定の条件のもとで、借入能力をさらに5億ドル、合計10億ドル増やすよう要求することができます。私たちの信用契約にネガティブ規約があると、この流動性源にアクセスすることが禁止または制限される可能性があります。2023年9月30日の時点で、施設は未定で、私たちはこれらの規約を遵守していました。
また、信用契約に基づく借入、証券の公募または私募による借入、新しい協力契約の確保、またはその他の資金調達方法によって、追加の資本を調達することもできます。私たちは引き続き資本構成を管理し、長期的な流動性プロファイルを強化する可能性のあるすべての資金調達の機会をいつでも検討します。そのような資金調達の機会が、たとえあったとしても、受け入れ可能な条件で利用できるという保証はありません。
将来の資本要件
当社には、次のような重要な将来の資本要件があります。
•研究開発活動の実施、既存および将来の製品の製造と商品化、および組織の運営のために予想される運営費。
•施設、運営、ファイナンスリース義務。
•CF製品の販売に関連して私たちが支払うロイヤルティ。
•現金で所得税を支払いました。
さらに、次のような、将来的に大きな資本要件が発生する可能性があります。
•私たちは、特定の研究、開発、製造、商業化の取り組みへの資金提供を含む、特定の事業開発関連および戦略的契約を第三者と締結しました。コラボレーション、ライセンス契約、資産取得など、特定の取引には、事前に設定された開発目標や規制目標、および/または商業目標の達成時に、当社が将来のマイルストーンやロイヤルティを支払う可能性が含まれています。その他の取引には、将来のリース関連費用やその他の費用が発生する可能性が含まれます。これらの研究開発と商業化の取り組みに資金を提供し、これらの潜在的なマイルストーン、費用、ロイヤルティを支払うという私たちの義務は、プログラムへの継続的な関与および/またはプログラムの中止の原因となる可能性のある有害事象がないことを条件としています。当社は、買収、協力、ライセンス契約、株式投資など、追加の資本を必要とする追加の事業開発取引や戦略的契約を締結する場合があります。
•既存のクレジット契約に基づいて金額を借りる限り、2027年に未払いの元本を返済する必要があります。

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•2023年9月30日の時点で、株式買戻しプログラムの下で利用できる承認は27億ドル残っています。
2023年2月10日に証券取引委員会（SEC）に提出された2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に開示されている将来の資本要件に重大な変更はありません。

重要な会計方針と見積もり
当社の財政状態と経営成績に関する議論と分析は、米国で一般に認められている会計原則に従って作成された要約連結財務諸表に基づいています。これらの財務諸表を作成するには、報告された資産と負債の金額、要約連結財務諸表の日付における偶発資産と負債の開示、および報告された期間中の報告された収益と費用の金額に影響を与える特定の見積もりと仮定を行う必要があります。ピリオド。これらの項目は、事実や状況の変化がないか、経営陣によって監視および分析されます。これらの見積もりには、将来重大な変更が生じる可能性があります。見積もりの変更は、変更が発生した期間の報告結果に反映されます。私たちは、過去の経験と、その状況下で合理的であると私たちが信じるその他のさまざまな仮定に基づいて見積もりをしています。過去の経験やその他の仮定が実質的に正確でない場合、実際の結果は私たちの見積もりと異なる場合があります。2023年9月30日に終了した9か月間、2023年2月10日にSECに提出された2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書で報告されているように、重要な会計方針に重大な変更はありませんでした。

最近の会計上の宣言
最近の会計上の声明については、注記A「表示の根拠と会計方針」を参照してください。

アイテム 3.市場リスクに関する定量的および定性的な開示
この項目で要求される情報は、2023年2月10日にSECに提出された2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書のパートII、項目7A「市場リスクに関する量的および質的開示」の議論から参照して組み込まれています。

アイテム 4.統制と手続き
開示管理と手続きの評価
当社の経営陣は（最高経営責任者および最高財務責任者の監督と参加のもと）、フォーム10-Qに基づくこの四半期報告書の対象期間の終了時点での開示管理と手続き（改正された1934年の証券取引法に基づく規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されている）の有効性を評価した結果、そのような評価に基づいて、9月の時点で次のように結論付けました。2023年30日、私たちの開示管理と手続きは効果的で、情報が合理的に保証されるように設計されました開示が義務付けられているのは、SECの規則と形式で指定された期間内に記録、処理、要約、報告することです。当社の開示管理と手続きを設計および評価するにあたり、経営陣は、統制と手続きがどれほどうまく設計され、運用されていても、望ましい管理目標を達成するための合理的な保証しか提供できないことを認識しました。また、経営陣は、可能な統制と手続きの費用便益関係を評価する際に必然的にその判断を適用する必要がありました。
財務報告に関する内部統制の変更
2023年9月30日に終了した3か月間、財務報告に対する内部統制（1934年の証券取引法に基づく規則13a-15（f）および15d-15（f）で定義されているとおり）に、財務報告に対する内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性がかなり高い変更はありませんでした。

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パートII。その他の情報

アイテム 1.法的手続き
現在、重要な法的手続きの対象にはなっていません。

アイテム 1A.リスク要因
リスク要因に関する情報は、パートIの項目1Aに記載されています。2023年2月10日にSECに提出された、2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書の「リスク要因」。フォーム10-Kの年次報告書で以前に開示されたリスク要因から大きな変化はありません。
将来の見通しに関する記述に関する特記事項
フォーム10-Qのこの四半期報告書、特に第1部の項目2に記載されている財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析には、多くの将来の見通しに関する記述が含まれています。将来の見通しに関する記述は純粋に歴史的なものではなく、「予想する」、「可能性がある」、「予測する」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「潜在的に」、「信じる」、「求めている」、「見積もる」などの言葉や、同様の意味を持つ言葉や用語が添付されている場合があります。そのような記述は以下に関連するかもしれません：
•収益、費用、費用、その他の損益を含む、財務実績に関する金額、時期、および傾向に関する当社の期待
•患者登録への期待、開発スケジュール、進行中および計画中の臨床試験からのデータの予定時期、規制当局への提出およびその他の治療、規制当局とのコミュニケーション、規制当局とのコミュニケーション、予想される規制当局の承認など、臨床試験およびパイプラインプログラムに関する当社の期待。
•当社製品の適切な償還を維持し、獲得する能力、規制当局の承認を得た製品またはその他の治療法を発売、商品化、販売する能力、および既存の治療法のラベル拡張を取得する能力。
•CFの資格があり当社の医薬品を受け取ることができる人の数を増やし、当社の医薬品の1つをすでに受ける資格がある人々に改善された治療オプションを提供し、現在当社の医薬品の恩恵を受けていないCF患者のために遺伝子治療を追求することで、CF事業を成長させ続けることができるという私たちの期待です。
•進行中および計画中の臨床試験によって生成されるデータと、そのデータを使用して化合物の開発、開発の継続、または規制当局への提出を支援できること。
•さらなる調査、臨床試験、または治療法としての潜在的な使用のために、当社の治療法の臨床試験および前臨床および非臨床試験によって提供されるサポートに関する私たちの信念。
•単独で、または第三者の協力者と協力して、プログラムの予想スケジュールやパイプラインプログラムを開発する戦略など、研究開発プログラムへの投資を継続する予定です。
•私たちが焦点を当てている疾患領域のおおよその患者数に関する私たちの信念。
•私たちの買収とコラボレーションの潜在的な利点と治療範囲。
•潜在的なマイルストーン支払いやその他の義務を含む、協力関係の確立、発展、維持。
•潜在的な協力パートナーや買収対象者の特定を含む、潜在的な事業開発活動

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•知的財産ポートフォリオを拡大および保護し、その他の方法で製品に対する独占権を維持する当社の能力。
•外貨為替レートの潜在的な変動と当社の外貨管理プログラムの有効性
•事業によって生み出される現金、現金残高、期待収益と利息収入に関する当社の期待。
•所得税の引当金または繰延税金資産の利用による利益に関する私たちの期待。
•私たちの研究プログラムを使用して、重篤な疾患や満たされていない重大な医療ニーズに対応する新製品候補を特定して開発する能力。
•細胞療法や遺伝子治療を含むグローバルなサプライチェーンと製造インフラと能力を拡大、強化、投資するという私たちの計画。そして
•私たちの流動性と追加資本調達の可能性に関する私たちの期待。
将来の見通しに関する記述は、特定のリスク、不確実性、または予測が困難なその他の要因の影響を受けやすく、実際の出来事や結果がそのような記述に示されているものと大きく異なる可能性があります。 これらのリスク、不確実性、およびその他の要因には、当社の「リスク要因」に記載されているものが含まれますが、これらに限定されません 2023年2月10日にSECに提出された2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書の項目1Aに、また証券取引委員会に提出される将来の報告書に随時記載されています。
このような将来の見通しに関する記述は、提出日現在の当社の見解と仮定に基づいて作成されたものであり、将来の業績を推定するものではありません。法律で義務付けられている場合を除き、私たちは将来の見通しに関する記述を公に更新する義務を負いません。読者は、そのような発言に過度に依存しないように注意する必要があります。

アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用
発行者による株式の買戻し
2023年2月、当社の取締役会は、最大30億ドルの普通株式を買い戻す権限を与えられた株式買戻しプログラム（「自社株買戻しプログラム」）を承認しました。当社の自社株買戻しプログラムには有効期限がなく、いつでも中止することができます。以下の表は、2023年9月30日に終了した3か月間に当社が自社株買戻しプログラムに基づいて行った有価証券の買戻しを示しています。
ピリオド総数
購入した株式の割合		平均価格
一株あたりの支払額		株式の総数
の一部として購入しました
公に発表された
計画またはプログラム (1)		おおよそのドル価値
まだあるかもしれない株の数
以下の条件で購入
計画またはプログラム (1)
2023年7月1日から2023年7月31日まで
— $— — $2,838,895,548 
2023年8月1日から2023年8月31日まで
179,355 $347.96 179,355 $2,776,487,068 
2023年9月1日から2023年9月30日まで
173,200 $349.65 173,200 $2,715,927,898 
合計352,555 $348.79 352,555 $2,715,927,898 
(1) 当社の株式買戻しプログラムでは、公開市場または私的に交渉された取引を通じて株式を随時購入する権限があります。このような購入は、ルール10b5-1のプラン、または当社の経営陣が決定し、証券取引委員会の要件に従って行われる場合があります。


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アイテム 5.その他の情報
ルール 10b5-1 取引計画
取締役、役員、従業員による証券取引に関する当社の方針により、当社の役員、取締役、従業員は、改正された1934年の証券取引法に基づく規則10b5-1に準拠した取引プランを締結することができます。 次の表は、2023年の第3四半期に当社の執行役員および取締役が採択した当社の有価証券の売却に関する書面による計画を示しています。各計画は、規則10b5-1の肯定的な防衛条件（それぞれ「取引計画」）を満たすことを目的としています。
名前とタイトル取引プランの採択日取引プランの予定有効期限 (1)取引プランの対象となる最大株式数
E・モロー「モーリー」アトキンソン3世
EVP、最高技術運用責任者、バイオ医薬品科学および製造事業責任者
8/22/20234/30/2024
9,224(2)
レシュマ・ケワルラマニ
社長、最高経営責任者兼取締役
8/11/20238/15/2024
27,330
ジェフリー・M・ライデン
エグゼクティブ・チェアマン
8/4/20235/15/2025
40,454(2)
バスティアーノ・サンナ
EVP、細胞および遺伝子治療責任者
8/25/20238/9/2024
32,833(2)
チャールズ・F・ワグナー・ジュニア
EVP、最高財務責任者
8/18/20238/9/2024
6,000
(1) 予定されているすべての取引が取引プランの有効期限前に完了した場合、ブローカーまたは取引プランの保有者による解約時、または取引プランに別途規定されている場合、取引プランは早期に期限切れになることがあります。
(2) 記載されている最大株式数は、将来の権利確定日に源泉徴収義務を満たすために源泉徴収される普通株式の数だけ減算されていません。そのような株式数はまだ決定できないからです。

アイテム 6.展示品
展示品番号
展示品の説明
31.1
2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に基づく最高経営責任者の認定
31.2
2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に基づく最高財務責任者の認定。
32.1
2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に基づく最高経営責任者および最高財務責任者の認定
101.インチXBRLインスタンス-インスタンスドキュメントは、そのXBRLタグがインラインXBRLドキュメントに埋め込まれているため、インタラクティブデータファイルには表示されません。
101.SCHXBRL タクソノミー拡張スキーマ
101.CALXBRLタクソノミー拡張計算
101.LABXBRLタクソノミー拡張ラベル
101.PREXBRLタクソノミー拡張プレゼンテーション
101.DEFXBRLタクソノミー拡張定義
104カバーページインタラクティブデータファイル-XBRL タグがインライン XBRL ドキュメントに埋め込まれているため、カバーページのインタラクティブデータファイルはインタラクティブデータファイルには表示されません。

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署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド
2023年11月7日
作成者:
/s/ チャールズ・F・ワグナー・ジュニア
チャールズ・F・ワグナー・ジュニア
執行副社長、最高財務責任者
(最高財務責任者および
正式に権限を与えられた役員）

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