カリブー・バイオサイエンスは、2023年第3四半期の決算を発表し、

ビジネスアップデートを提供

--CB-010 ANTLER第1相試験では、用量拡大中の第2選択のR/R LBCL患者を引き続き登録しています。2023年末までにFDAのフィードバックを共有し、2024年上半期に初期用量拡大データを報告する予定です-

--CB-011 Camouflage第1相試験の登録がR/R MM患者を対象に進行中です--

--CB-012 Amplify第1相試験サイトのアクティベーションが最近のINDクリアランスに続いて進行中です。

2024年半ばまでにAML患者の登録を開始する予定です-

--現金、現金同等物、市場性のある有価証券が、2025年第4四半期までの現在の事業計画の資金を調達すると予想されています--

カリフォルニア州バークレー、2023年11月7日 — 臨床段階のCRISPRゲノム編集バイオ医薬品の大手企業であるCaribou Biosciences, Inc.（Nasdaq：CRBU）は本日、2023年第3四半期の決算を報告し、最近の事業動向を確認しました。

「2023年、私たちはパイプライン全体で価値を構築し、カリブーを同種CAR-T細胞療法分野のリーダーとして位置付けるためのプログラムを進めました」と、カリブーの社長兼最高経営責任者であるレイチェル・ホーウィッツ博士は述べました。「私たちはFDAと会って、私たちの主力プログラムであるCB-010の二次LBCL患者を対象とした重要な試験について話し合う予定で、今年末までにFDAのフィードバックを共有する予定です。ANTLER試験には患者登録が続いており、2024年前半に初期用量拡大データを報告する予定です。さらに、CB-011のCamouFlage試験に患者を登録しており、2024年半ばまでにCB-012のAmplify第1相臨床試験への登録を開始する予定です。2年間の現金と継続的な財政規律により、私たちは現在のプログラムを実行し、カリブーの勢いを維持するための準備が整っています。」

成果とハイライト

パイプラインとテクノロジー

•CB-010：カリブーは、試験の用量漸増部分からの肯定的なデータに基づいて、進行中のANTLER第1相臨床試験の用量拡大部分にセカンドラインのLBCL患者を引き続き登録しています。CB-010は、再発または難治性のB細胞非ホジキンリンパ腫（r/r B-NHL）に対して開発中の同種抗CD19 CAR-T細胞療法です。用量拡大データを使用して、第2相の推奨用量（RP2D）を決定します。

•CB-011：カリブーは、再発または難治性の多発性骨髄腫（r/r MM）に対する同種抗BCMA CAR-T細胞療法であるCB-011の進行中のCamouFlage第1相試験の用量漸増部分に、用量レベル2（150x106 CAR-T細胞）の患者を引き続き登録しています。カリブーは、用量制限毒性（DLT）なしで用量レベル1（50x106 CAR-T細胞、N = 3）を終了し、用量レベル2の患者への投与を進めるための研究運営委員会の承認を受けました。

•CB-012：カリブーは最近、再発または難治性の急性骨髄性白血病（r/r AML）に対する同種抗CLL-1 CAR-T細胞療法であるCB-012の米国食品医薬品局（FDA）からの治験用新薬（IND）申請の承認を発表しました。Amplifyの第1相臨床試験の臨床現場の活性化が進行中で、Caribouは次のことを計画しています

2024年半ばまでに患者登録を開始して、用量レベル1（25x106個のCAR-T細胞）から始まる用量レベルの上昇でCB-012を評価してください。

予想されるマイルストーン

•CB-010：カリブーはFDAと会い、第二選択のLBCL患者を対象とした重要な臨床試験の可能性について話し合う予定で、2023年末までにFDAのフィードバックを共有する予定です。同社はまた、2024年上半期に進行中のANTLER試験の第2選択LBCL患者の初回用量拡大データを報告する予定です。

•CB-011：Caribouは、R/R MMでのCammouFlage第1相臨床試験が進むにつれて、用量の増加に関する最新情報を提供する予定です。

•CB-012：カリブーは、2024年半ばまでに、R/R AMLを対象としたAmplifyの第1相臨床試験への患者登録を開始する予定です。

企業最新情報

•カリブーの科学諮問委員会に2人の多発性骨髄腫専門家を任命しました：カリブーは、多発性骨髄腫治療薬開発の専門家2人を科学諮問委員会に任命しました [www.cariboubio.com/about/ #sab]2023年の第3四半期に。

◦Sundar Jagannath医学博士、多発性骨髄腫センター長、マウントサイナイのティッシュがん研究所の医学教授。

◦Sriram Krishnaswami博士、ファイザー・オンコロジーのグローバル製品開発部門の副社長兼多発性骨髄腫担当開発責任者。

•最高人事責任者に任命されました：2023年9月、カリブーはレイギン・ザワツキを任命しました [https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-appoints-reigin-zawadzki-chief-people]新たに創設された最高人事責任者の地位に。Zawadzki氏は、バイオテクノロジー業界で20年以上人材を率いてきた経験があり、カリブーの人材戦略を主導します。

•1億3,440万ドルの追加融資を成功裏に完了：2023年の第3四半期に、カリブーは普通株式22,115,384株の引受公募を完了しました。これには、引受人が追加株式を購入するオプションの全行使が含まれます。カリブーへの純収入は1億3,440万ドルでした。

•2500万ドルのファイザー投資を受け取りました：2023年7月、カリブーはファイザーが投資したと発表しました [https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-announces-25-million-equity-investment]2023年6月30日時点で2,500万ドルのカリブー普通株式。カリブーはこの投資の収益をCB-011の前進に使います。カリブーは、CB-011およびその他の同種CAR-TおよびCAR-NK細胞療法の完全な所有権と管理を維持しています。

2023年第3四半期の財務結果

現金、現金同等物、有価証券：2023年9月30日現在、カリブーの現金、現金同等物、有価証券は3億9,670万ドルでしたが、2022年12月31日時点では3億1,700万ドルでした。この金額には、会社の引受公募による約1億3,440万ドルの純収入と、ファイザーからの2,500万ドルの株式投資が含まれます。Caribouは、現金、現金同等物、および有価証券で、2025年第4四半期までの現在の事業計画を賄うのに十分になると予想しています。

ライセンスとコラボレーションの収益：Caribouのライセンスおよびコラボレーション契約による収益は、2023年9月30日に終了した3か月間で337万ドルでしたが、3.3ドルでした。

2022年の同時期には百万です。この増加は主に、アッヴィのコラボレーションおよびライセンス契約に基づいて計上された2,150万ドルの収益によるものでした。これには、以前に開示されたように、本契約の終了時に認識された2,080万ドルの収益が含まれます。これは、2021年2月のアッヴィの3,000万ドルの前払いからの残りの繰延収益残高でした。

研究開発費：2023年9月30日に終了した3か月間の研究開発費は2,860万ドルでしたが、2022年の同時期は2,000万ドルでした。この増加は主に、CB-010 ANTLERやCB-011 Camouflage第1相臨床試験などのパイプラインプログラムを進めるための費用、人員増加による株式ベースの報酬を含む人件関連費用、施設およびその他の配分費用によるものです。

G&A費用：2023年9月30日に終了した3か月間の一般管理費は970万ドルでしたが、2022年の同時期は980万ドルでした。この減少は主に、特許審査と維持費の削減、保険、会計、その他のサービス関連費用の減少によるものです。この減少は、人員増加による株式報酬を含む人事関連費用の増加によって一部相殺されました。

純損失：カリブーは、2023年9月30日に終了した3か月間の純損失が1,000万ドルだったと報告しました。これに対し、2022年の同時期は2,660万ドルでした。

CB-010 について

CB-010は、カリブーの同種CAR-T細胞療法プラットフォームの主要製品候補であり、再発または難治性のB細胞非ホジキンリンパ腫（r/r B-NHL）の患者を対象に評価されています。進行中のANTLER第1相試験では、カリブーは侵攻性R/R B-NHL（DLBCL NOS、PMBCL、HGBL、TfL、およびtMZL）のさまざまなサブタイプで構成される大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）の二次治療患者を登録しています。CB-010は、Cas9 CRISPRハイブリッドRNA-DNA（chrDNA）ゲノム編集技術を使用して設計された同種抗CD19 CAR-T細胞療法です。カリブーの知る限り、CB-010はPD-1ノックアウトを備えた臨床初の同種CAR-T細胞療法です。PD-1ノックアウトは、CAR-T細胞の早期枯渇を制限することで抗腫瘍活性を改善するために設計されたゲノム編集戦略です。カリブーの知る限り、CB-010はセカンドラインのLBCL設定で評価された最初の抗CD19同種CAR-T細胞療法であり、FDAから再生医療先進療法（RMAT）、ファストトラック、希少疾病用医薬品の指定を受けています。ANTLER試験（NCT04637763）に関する追加情報は、clinicaltrials.govでご覧いただけます。

CB-011 について

CB-011は、カリブーの同種CAR-T細胞療法プラットフォームからの製品候補であり、CamouFlage第1相試験で再発または難治性の多発性骨髄腫（r/r MM）の患者を対象に評価されています。CB-011は、Cas12a chrDNAゲノム編集技術を使用して設計された同種抗BCMA CAR-T細胞療法です。カリブーの知る限り、CB-011は、B2MノックアウトとB2M-HLA-E融合タンパク質の挿入による免疫クローキング戦略により、免疫介在性拒絶反応を鈍らせることで抗腫瘍活性を改善するように設計された、クリニックで初めての同種CAR-T細胞療法です。CB-011はFDAからファストトラック指定を受けています。カモフラージュ試験（NCT05722418）に関する追加情報は、clinicaltrials.govでご覧いただけます。

CB-012について

CB-012は、カリブーの同種CAR-T細胞療法プラットフォームからの製品候補であり、再発または難治性の急性骨髄性患者を対象としたAmplifY第1相臨床試験で評価されます。

白血病（R/R AML）。CB-012は、5つのゲノム編集で設計された抗CLL-1 CAR-T細胞療法です。これは、Cas12a chrDNAゲノム編集を使用してゲノム編集の特異性を大幅に向上させるカリブーの特許取得済みの次世代CRISPRテクノロジープラットフォームによって可能になりました。カリブーの知る限り、CB-012は、PD-1ノックアウトによるチェックポイント破壊と、B2MノックアウトとB2M-HLA-E融合タンパク質挿入による免疫クローキングの両方を備えた最初の同種CAR-T細胞療法です。どちらの装甲戦略も抗腫瘍活性を改善するように設計されています。

カリブーの新しい次世代CRISPRプラットフォームについて

CRISPRゲノム編集は、設計が簡単なモジュール式の生物学的ツールを使用して、生細胞のDNAを変化させます。クラス2 CRISPRシステムには、DNAを切断するヌクレアーゼタンパク質と、ヌクレアーゼを誘導して部位特異的な二本鎖切断を生成し、目的のゲノム部位を編集するRNA分子という2つの基本的な構成要素があります。CRISPRシステムは、オフターゲット編集と呼ばれる意図しないゲノム部位を編集することができます。これは、細胞の機能や表現型に有害な影響を与える可能性があります。この課題に応えて、カリブーはCRISPRハイブリッドRNA-DNAガイド（chrDNA、「シャルドネ」と発音）を開発しました。これにより、オールRNAガイドと比較してはるかに正確なゲノム編集が可能になります。カリブーは、Cas12a chrDNAテクノロジーの力を活用して、多重遺伝子挿入を含む高効率の複数編集を実行して、CRISPR編集療法を開発しています。

カリブー・バイオサイエンス社について

Caribou Biosciencesは、臨床段階にあるCRISPRゲノム編集バイオ医薬品企業で、壊滅的な病気の患者さんのための革新的な治療法の開発を専門としています。Cas12a chrDNA技術を含む同社のゲノム編集プラットフォームにより、抗腫瘍活性を改善する可能性のある細胞療法を開発するための優れた精度が得られます。Caribouは、血液悪性腫瘍や固形腫瘍の患者さんにすぐに利用できる治療法として、CAR-TおよびCAR-NKプラットフォームから市販の細胞療法のパイプラインを進めています。@CaribouBio をフォローして、www.cariboubio.com をご覧ください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの将来の見通しに関する記述には、カリブーの戦略、計画、目標、臨床および前臨床開発プログラムに関する期待（CB-010のANTLER第1相臨床試験からの更新のタイミング、CB-011のCamouFlage第1相臨床試験の状況と最新情報、FDAと会合して潜在的な転換について話し合う予定など）が含まれますが、これらに限定されません。セカンドラインのLBCL患者を対象としたCB-010の臨床試験と、そのような会議からのフィードバックを共有する予定です、製品開発への期待、およびCB-012のAmplify第1相臨床試験への患者登録を開始するタイミング、およびCaribouの予想されるキャッシュランウェイに関する期待。経営陣は、これらの将来の見通しに関する記述は、なされた時点で妥当であると考えています。ただし、このような将来の見通しに関する記述にはリスクと不確実性が伴い、実際の結果は、将来の見通しに関する記述で表明または暗示される将来の結果と大きく異なる場合があります。リスクと不確実性には、細胞療法製品の開発に内在するリスク、カリブーの現在および将来の研究開発プログラム、前臨床試験、および臨床試験の開始、費用、時期、進捗、結果に関連する不確実性、および初期、暫定または暫定的な臨床試験データが最終的にカリブーの安全性と有効性を予測しないリスクが含まれますが、これらに限定されません製品候補、または患者の登録が続き、患者データが増えるにつれて、臨床転帰が異なる可能性があること利用可能です。そのリスク

観察された前臨床試験の結果は、ヒトの患者では裏付けられず、追加のデータを受け取って完全に評価された後は、異なる結論や考慮事項に達します。また、カリブーが証券取引委員会に提出した書類（2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書とその後の提出書類など）に随時記載されているその他のリスク要因も同様です。これらの将来の見通しに関する記述には重大な不確実性があるため、将来の出来事の予測として将来の見通しに関する記述を当てにするべきではありません。法律で義務付けられている場合を除き、Caribouは理由の如何を問わず、将来の見通しに関する記述を公に更新する義務を負いません。

カリブー・バイオサイエンス株式会社

連結貸借対照表の要約データ

(千単位)

(未監査)

カリブー・バイオサイエンス株式会社

要約連結営業報告書

（千単位、1株あたりのデータと1株あたりのデータを除く）

(未監査)

カリブー・バイオサイエンス社の連絡先：

投資家:

エイミー・フィゲロア、CFA

investor.relations@cariboubio.com

メディア:

ペギー・フォーワルド博士

media@cariboubio.com

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