別紙99.1
CRISPR Therapeuticsはビジネスの最新情報を提供し、2023年第3四半期の財務結果を報告します
-重症鎌状赤血球症（SCD）の治療のためのエクサガングロゲンオートテンセル（exa-cel）の諮問委員会会議が2023年10月31日に終了しました。エクサセルは、SCDの処方薬使用料法（PDUFA）の施行予定日を2023年12月8日にすることを目標としています-
-Exa-Celは、輸血依存性ベータサラセミア（TDT）に対する2024年3月30日のPDUFA目標アクション日を割り当てました-
-B細胞悪性腫瘍のCD19を対象とした、当社のCAR T製品候補であるCTX110® とCTX112の臨床試験が進行中です-
-T細胞悪性腫瘍と固形腫瘍のCD70を対象とした、当社のCAR T製品候補であるCTX130とCTX131の臨床試験が進行中です-
-1型糖尿病（T1D）の治療のための同種遺伝子編集幹細胞由来製品候補であるVCTX211の臨床試験が進行中です-
-アンジオポエチン関連タンパク質3（ANGPTL3）を標的とするCTX310の臨床試験が開始されました-
スイスのツーグとマサチューセッツ州ボストン、2023年11月6日 — 重篤な疾患に対する革新的な遺伝子ベースの医薬品の開発に焦点を当てたバイオ医薬品企業であるCRISPR Therapeutics（ナスダック：CRSP）は本日、2023年9月30日に終了した第3四半期の財務結果を報告しました。
CRISPR Therapeuticsの最高経営責任者兼取締役会会長であるSamarth Kulkarni博士は、「第3四半期には、治癒の可能性のある遺伝子編集療法の幅広い臨床パイプライン全体で大きな進歩が見られました」と述べています。「鎌状赤血球症の患者に変革をもたらす可能性のあるexa-celのPDUFA日程にわくわくしています。承認されれば、エクサセルは米国の患者が利用できる最初のCRISPRベースの医薬品となり、この技術が重篤な疾患を持つ人々を治療する画期的な機会が浮き彫りになります。さらに、私たちはin vivoプログラムの臨床試験を開始し、私たちの臨床ポートフォリオに新しい柱を追加できることを嬉しく思います。私たちは、重篤な病気に苦しむ患者にいくつかの変革をもたらす医薬品を提供できる立場にあり、資本も豊富です。」
最近のハイライトと展望
2023年第3四半期の財務結果
エクサガングロジーン・オートテンセル (exa-cel) について
Exa-Celは、SCDまたはTDTの患者を対象に評価されている治験中の自家CRISPR/Cas9遺伝子編集細胞療法です。患者自身の造血幹細胞を編集して、赤血球中に高レベルの胎児ヘモグロビン（HbF; ヘモグロビンF）を産生します。HbFは、胎児の発育中に自然に存在する酸素運搬ヘモグロビンの一種で、出生後に成人型のヘモグロビンに切り替わります。エクサセルによるHbFの上昇は、SCD患者の痛みを伴う衰弱させるVOCを軽減または排除し、TDT患者の輸血の必要性を軽減する可能性があります。これらの進行中の試験の以前の結果は、2021年1月にニューイングランドジャーナルオブメディシンに掲載され、2022年の米国血液学会年次総会と2023年の欧州血液学会年次総会で発表されました。
Exa-CELは、TDTとSCDの両方について、米国FDAから再生医療先進療法（RMAT）、ファストトラック、希少疾病用医薬品、希少小児疾患の指定を受けています。FDAは、エクサセルの生物製剤ライセンス申請（BLA）を受け入れ、処方薬使用料法（PDUFA）の施行日をSCDの場合は2023年12月8日、TDTの場合は2024年3月30日と指定しました。
EUでは、exa-celはSCDとTDTの両方について、欧州委員会から希少疾病用医薬品の指定、および欧州医薬品庁（EMA）から優先医薬品（PRIME）の指定を受けています。英国では、エクサセルは医薬品ヘルスケア製品規制庁（MHRA）から革新的ライセンスおよびアクセス経路（ILAP）に基づくイノベーションパスポートも付与されています。ヨーロッパでは、エクサセルの販売承認申請（MAA）が2022年12月に提出され、2023年1月にEMAとMHRAによって検証されました。
クライム111とクライム121について
現在進行中の第1/2/3相オープンラベル試験、CLIMB-111とCLIMB-121は、VOCが再発することを特徴とする12〜35歳のTDT患者またはSCD患者を対象に、エクサセルの単回投与の安全性と有効性を評価することを目的としています。トライアルは登録の締め切りました。エクサセル注入後、約2年間患者を追跡します。各患者は、長期フォローアップ試験であるCLIMB-131への参加を求められます。
クライム131について
進行中の長期非盲検試験であるCLIMB-131は、CLIMB-111、CLIMB-121、CLIMB-141、CLIMB-151、またはCLIMB-161でエクサセルを投与された患者を対象に、エクサセルの安全性と有効性を評価することを目的としています。この試験は、エクサセル注入後最大15年間参加者を追跡するように設計されています。
クライム141とクライム151について
進行中の第3相オープンラベル試験、CLIMB-141とCLIMB-151は、それぞれ2歳から11歳のTDTまたは再発VOCを特徴とするSCDの患者を対象に、エクサセルの単回投与の安全性と有効性を評価することを目的としています。試験は現在登録可能で、現在5歳から11歳の患者を登録しています。後日、2歳から5歳未満の患者に拡大する予定です。各試験には約15人の患者が登録されます。注入後約2年間患者を追跡します。各患者は、長期フォローアップ試験であるCLIMB-131への参加を求められます。
クライム161について
現在進行中の第3b相試験であるCLIMB-161は、最初の承認と発売を検討した後の製造拠点の拡大を支援するためのものです。この試験では、再発性VOCを特徴とするTDTまたはSCDのいずれかの12〜35歳の約12人の患者を登録します。注入後約1年間患者を追跡します。各患者は、長期フォローアップ試験であるCLIMB-131への参加を求められます。
CRISPRコラボレーションとバーテックスについて
CRISPR TherapeuticsとVertexは、2015年にCRISPR/Cas9を使用して、ヒトの疾患の根底にある遺伝的原因を対象とした潜在的な新しい治療法の発見と開発に焦点を当てた戦略的研究協力を締結しました。Exa-CELは、共同研究プログラムから生まれた最初の潜在的な治療法です。修正されたコラボレーション契約に基づき、バーテックスは現在、エクサセルのグローバル開発、製造、商品化を主導し、CRISPR Therapeuticsと共同でプログラムの費用と利益を世界中で60/40に分割しています。
CD19候補者について
CTX110は、分化クラスター19（CD19）と、CD19を標的とする完全所有の健康なドナー由来の遺伝子編集同種CAR T治験療法であり、CD19を標的とする次世代の完全所有の治験用同種CAR T製品候補であるCTX112には、CAR Tの効力を高め、CAR Tの枯渇を減らすように設計された追加の編集が組み込まれています。CTX110とCTX112はどちらも、以前に少なくとも2種類の治療を受けた再発または難治性のCD19陽性B細胞悪性腫瘍の成人患者を対象に、該当する製品候補の安全性と有効性を評価するために設計された進行中の臨床試験で調査されています。CTX110は米国食品医薬品局（FDA）からRMATの指定を受けています。
CD70候補者について
CTX130は、さまざまな固形腫瘍や血液悪性腫瘍に発現する抗原である分化クラスター70（CD70）と、固形腫瘍のバスケットに含まれるCD70を標的とする次世代の完全所有の治験用同種CAR T製品候補であるCTX131を対象とした、完全所有の健康なドナー由来の遺伝子編集同種CAR T治験薬です。CAR Tの効力を高め、CAR Tの疲労を減らすように設計された編集です。CTX130の安全性と有効性は、2つの独立した臨床試験で評価されています。1つは再発または難治性のT細胞またはB細胞悪性腫瘍の治療に関するもので、もう1つは再発または難治性の明細胞腎細胞癌の治療に関するものです。CTX131は、再発または難治性の固形腫瘍の成人患者を対象に、製品候補の安全性と有効性を評価するために設計された臨床試験で研究されています。CTX130は、皮膚T細胞リンパ腫（CTCL）の一種である再発または難治性の菌状息肉腫およびセザリー症候群（MF/SS）の治療について、FDAからT細胞リンパ腫の治療のための希少疾病用医薬品指定およびRMAT指定を受けています。
VCTX211について
VCTX211は、T1Dの治療のための同種遺伝子編集幹細胞由来の治験療法で、細胞の健康をさらに高めることを目的とした追加の遺伝子編集が組み込まれています。この免疫回避細胞補充療法は、患者がグルコースに反応して自分でインスリンを産生できるように設計されています。
CRISPR セラピューティクスについて
CRISPR Therapeuticsは、独自のCRISPR/Cas9プラットフォームを使用して、重篤な疾患に対する革新的な遺伝子ベースの医薬品の開発に焦点を当てた大手遺伝子編集会社です。CRISPR/Cas9は、ゲノムDNAを正確かつ方向性のある変更を可能にする革新的な遺伝子編集技術です。CRISPR Therapeuticsは、ヘモグロビノパシー、腫瘍学、再生医療、心臓代謝性疾患など、幅広い疾患分野にわたる治療プログラムのポートフォリオを確立しています。その取り組みを加速し拡大するために、CRISPR Therapeuticsはバイエル、バーテックスファーマシューティカルズ、ViaCyte, Inc.などの大手企業と戦略的パートナーシップを確立しています。CRISPR Therapeutics AGはスイスのツークに本社を置き、米国の完全子会社であるCRISPR Therapeutics, Inc. を擁し、研究開発事業はマサチューセッツ州ボストンとカリフォルニア州サンフランシスコに拠点を置き、事業所は英国のロンドンにあります。詳細については、次のURLをご覧ください。 https://crisprtx.com/.
CRISPR THERAPEUTICS® の標準文字マークとデザインロゴ、CTX110®、CTX112、CTX130、CTX131、CTX310、CTX320、およびVCTX211は、CRISPR Therapeutics AGの商標および登録商標です。その他すべての商標と登録商標は、それぞれの所有者の財産です。
CRISPR治療薬の将来の見通しに関する声明
このプレスリリースには、改正された1995年の民間証券訴訟改革法の意味における多くの「将来の見通しに関する記述」が含まれている場合があります。これには、このプレスリリースでのクルカルニ博士の記述や、次のいずれかまたはすべてに関するCRISPR Therapeuticsの期待に関する記述が含まれます。(i) その前臨床試験、臨床試験、パイプライン製品およびプログラム（そのような研究や試験の状況を含むがこれらに限定されません）データ、データ公開の予定時期、規制当局への提出時期、規制exa-celの申請、（ii）患者にとってのエクサセルの潜在的な利益、（iii）2023年のASH年次総会および博覧会およびAHA科学セッションでの口頭発表中に発表される予定および前臨床および臨床データ、（iv）マハトメ氏の取締役会への選出とその期待される利益、（v）現金資源の充足、（vi）期待される利益そのコラボレーションについて、および（vii）CRISPR/Cas9遺伝子編集技術と治療法の治療上の価値、開発、および商業的可能性。上記に限定されませんが、「信じる」、「予想する」、「計画」、「期待する」などの表現は、将来の見通しに関する記述を識別することを目的としています。将来の見通しに関する記述は本質的に不確実であることに注意してください。CRISPR Therapeuticsは、そのような記述は事業と運営に関する知識の範囲内の合理的な仮定に基づいていると考えていますが、将来の見通しに関する記述は約束でも保証でもなく、必然的に高い不確実性とリスクにさらされています。実際の業績と結果は、さまざまなリスクと不確実性により、将来の見通しに関する記述で予測または示唆されているものと大きく異なる場合があります。これらのリスクと不確実性には、とりわけ、エクサセルを含む進行中の臨床試験の有効性と安全性の結果が、進行中または計画中の臨床試験で継続または繰り返されない、または規制当局の提出を裏付けない可能性がある、FDAまたは他の規制当局がエクサセルを適時またはまったく承認しない可能性がある、エクサセルの継続的な開発または商業化をサポートするための適切な価格設定または償還が確保されない場合などがあります。規制当局の承認後。臨床試験の結果が好ましくない可能性があります。その製品の1つまたは複数候補プログラムは、技術的、科学的、または商業的な理由で計画どおりに進まない。将来の競争またはその他の市場要因が、製品候補の商業的可能性に悪影響を及ぼす可能性がある。製品候補の前臨床試験の開始と完了は不確実であり、そのような研究の結果は将来の研究または臨床試験の将来の結果を予測できない可能性がある。試験を実施したり製品を販売したりするための規制当局の承認が不確実である、協力の潜在的な利点を実感できない可能性がある。不確実性その技術と第三者に属する知的財産の知的財産保護、およびそのような知的財産の全部または一部を含む訴訟（干渉、異議申し立て、または同様の手続きなど）の結果、およびCRISPR Therapeuticsの最新のフォーム10-Kの年次報告書、フォーム10-Qの四半期報告書、およびその後の提出書類の「リスク要因」という見出しに記載されているリスクと不確実性について米国証券取引委員会によるCRISPR治療薬、それはSECのウェブサイト（www.sec.gov）でご覧いただけます。既存の投資家および将来の投資家は、これらの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないように注意してください。これらの記述は、作成日時点でのみ述べられています。CRISPR Therapeuticsは、法律で義務付けられている場合を除き、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を更新または改訂する義務または約束を放棄します。
投資家の連絡先:
スーザン・キム
+1-617-307-7503
susan.kim@crisprtx.com
メディア連絡先:
レイチェル・イーデス
+1-617-315-4493
rachel.eides@crisprtx.com
CRISPR Therapeutics AG
要約連結営業報告書
（未監査、株式データと1株あたりのデータを除く千単位）
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9月30日に終了した3か月間 |
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9月30日に終了した9か月間 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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||||
収益: |
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|
|
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||||
コラボレーション収益 |
|
$ |
— |
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|
$ |
94 |
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|
$ |
170,000 |
|
|
$ |
430 |
|
助成金収入 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
762 |
|
総収入 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
94 |
|
|
$ |
170,000 |
|
|
$ |
1,192 |
|
営業経費: |
|
|
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|
|
|
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||||
研究開発 |
|
|
90,698 |
|
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116,622 |
|
|
|
292,188 |
|
|
|
358,090 |
|
一般と管理 |
|
|
18,291 |
|
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|
27,001 |
|
|
|
59,683 |
|
|
|
81,295 |
|
コラボレーション費用、純額 |
|
|
23,422 |
|
|
|
38,859 |
|
|
|
110,250 |
|
|
|
103,427 |
|
営業費用の合計 |
|
|
132,411 |
|
|
|
182,482 |
|
|
|
462,121 |
|
|
|
542,812 |
|
事業による損失 |
|
|
(132,411 |
) |
|
|
(182,388 |
) |
|
|
(292,121 |
) |
|
|
(541,620 |
) |
その他の収益合計、純額 |
|
|
20,671 |
|
|
|
7,264 |
|
|
|
51,819 |
|
|
|
11,171 |
|
税引前純損失 |
|
|
(111,740 |
) |
|
|
(175,124 |
) |
|
|
(240,302 |
) |
|
|
(530,449 |
) |
所得税の (引当金) 給付 |
|
|
(412 |
) |
|
|
575 |
|
|
|
(2,655 |
) |
|
|
(9,151 |
) |
純損失 |
|
|
(112,152 |
) |
|
|
(174,549 |
) |
|
|
(242,957 |
) |
|
|
(539,600 |
) |
外貨換算調整 |
|
|
(49 |
) |
|
|
(100 |
) |
|
|
12 |
|
|
|
(195 |
) |
有価証券の含み損益 (損失) |
|
|
2,160 |
|
|
|
(1,820 |
) |
|
|
8,838 |
|
|
|
(17,001 |
) |
包括的損失 |
|
$ |
(110,041 |
) |
|
$ |
(176,469 |
) |
|
$ |
(234,107 |
) |
|
$ |
(556,796 |
) |
普通株式1株当たりの純損失 — 基本 |
|
$ |
(1.41 |
) |
|
$ |
(2.24 |
) |
|
$ |
(3.07 |
) |
|
$ |
(6.96 |
) |
基本加重平均発行済普通株式 |
|
|
79,414,098 |
|
|
|
78,021,520 |
|
|
|
79,063,415 |
|
|
|
77,547,771 |
|
普通株式1株あたりの純損失 — 希薄化後 |
|
$ |
(1.41 |
) |
|
$ |
(2.24 |
) |
|
$ |
(3.07 |
) |
|
$ |
(6.96 |
) |
希薄化後の加重平均発行済普通株式 |
|
|
79,414,098 |
|
|
|
78,021,520 |
|
|
|
79,063,415 |
|
|
|
77,547,771 |
|
CRISPR Therapeutics AG
要約連結貸借対照表データ
(未監査、千単位)
|
|
現在 |
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|||||
|
|
2023年9月30日 |
|
|
2022年12月31日 |
|
||
現金および現金同等物 |
|
$ |
527,765 |
|
|
$ |
211,885 |
|
市場性のある証券 |
|
|
1,212,061 |
|
|
|
1,603,433 |
|
市場性のある証券、非流動証券 |
|
|
— |
|
|
|
53,130 |
|
運転資本 |
|
|
1,649,352 |
|
|
|
1,731,919 |
|
総資産 |
|
|
2,086,830 |
|
|
|
2,243,057 |
|
株主資本の総額 |
|
|
1,727,794 |
|
|
|
1,875,479 |
|