別紙99.1
エディタス・メディスン、2023年第3四半期の業績と事業動向を発表
会社は、12月に米国血液学会(ASH)年次総会および企業主催のウェビナーで、SCDのEDIT-301 RUBY試験とTDTに対するEDITHAL試験の臨床最新情報を提供する予定です。
血液悪性腫瘍の治療と予防のための体外HSC療法のCas9特許の非独占的ライセンスをVor Bioに付与しました
Caren Deardorfを会社の最初の最高商務および戦略責任者に任命したことで、経営陣が強化されました
マサチューセッツ州ケンブリッジ、2023年11月3日 — 臨床段階のゲノム編集会社であるEditas Medicine, Inc.(ナスダック:EDIT)は本日、2023年第3四半期の決算を報告し、業務の最新情報を提供しました。
「第3四半期にEDIT-301を進め、患者の登録と投与を継続し、プログラムをBLA申請に向けて進めるなど、大きな進歩を遂げました。EDIT-301は、鎌状赤血球症またはベータサラセミアの患者に人生を変える臨床的利益をもたらし、特に貧血の早期かつ強力な矯正と胎児ヘモグロビンの持続的な増加を促進する、臨床的に分化された、一度限りの耐久性のある薬になる可能性があると信じています。RUBYとEdiThalの臨床データを、ASHと会社が主催する来月のウェビナーで共有できることを楽しみにしています。」と、エディタス・メディシンの社長兼最高経営責任者であるM.B.、M.M.Sc. のギルモア・オニールはコメントしました。「また、新しい最高商務責任者兼戦略責任者であるカレン・ディアドルフをエディタスのリーダーシップチームに迎えることができて嬉しく思います。彼女は、製品の発売を成功させた経験を生かして、Editas Medicineの商業組織、戦略、実行を構築および主導して、会社の現在および将来の製品パイプラインのすべての上市、商品化、およびライフサイクル管理活動をサポートします。」
最近の成果と展望
Ex Vivo ヘモグロビノパシー
•EDIT-301臨床データの更新
◦当社は、12月11日(月)に開催される米国血液学会(ASH)年次総会の企業主催のウェビナーとポスターで、重症鎌状赤血球症(SCD)のRUBY試験と輸血依存性ベータサラセミア(TDT)のEdiThal試験の臨床データの最新情報を共有します。
•鎌状赤血球症のためのEDIT-301
◦当社は引き続き、SCDのRUBY試験に患者を登録し、投与しています。
◦10月、米国食品医薬品局(FDA)は、SCDの治療を目的としたEDIT-301に再生医療先進療法(RMAT)の指定を付与しました。
•輸血依存性ベータサラセミアのEDIT-301
◦当社は引き続き、TDTのeDTHAL試験に患者を登録し、投与しています。
ビジネス開発
•8月、Editas MedicineはVor Bioとライセンス契約を締結し、血液悪性腫瘍の治療および/または予防のためのex vivoCas9遺伝子編集造血幹細胞(HSC)療法の開発のための非独占的なCas9ライセンスをVor Bioに提供しました。この契約に基づき、Editas Medicineは前払いを受け、将来の開発、規制、商業上のマイルストーン支払い、および関連する知的財産を利用する医薬品に対するロイヤルティの対象となります。
その他の企業ハイライト
•リーダーシップ
カレン・ディアドルフは、最高商務責任者兼戦略責任者としてエディタスに入社しました
Deardorf氏は、25年以上にわたり、さまざまな企業や治療分野で国際的なバイオテクノロジーのリーダーシップを発揮してきました。最近では、ディアドルフさんがマゼンタ・セラピューティクスの最高商務責任者を務めました。マゼンタに入社する前は、オハナ・バイオサイエンスの最高商務責任者を務め、会社の最初の製品発売の計画など、商業戦略の策定を担当していました。キャリアの早い段階で、ディアドルフ氏はバイオジェンでさまざまな商業的役割を果たし、その責任はますます大きくなっています。最近では、製品開発および商品化担当副社長を務め、脊髄性筋萎縮症の小児および成人を対象とした治療薬であるSPINRAZA® の世界的な発売を主導し、大成功を収めました。バイオジェンでの在職中、ディアドルフ氏は多発性硬化症(MS)フランチャイズの構築に尽力し、TECFIDERA® のブランドと発売戦略の主導や、TYSABRI® とAVONEX® の米国とEUでの発売など、米国および世界のブランド管理を通じてバイオジェンのグローバルリーダーシップの確立を支援しました。
2023年第3四半期の財務結果
2023年9月30日現在の現金、現金同等物、および有価証券は、2023年6月30日現在の4億8,000万ドルに対し、4億4,640万ドルでした。当社は、既存の現金、現金同等物、および有価証券が、2025年第3四半期までの営業費用と資本支出に充てられると予想しています。
•2023年9月30日に終了した3か月間、普通株主に帰属する純損失は4,500万ドル、つまり1株あたり0.55ドルでしたが、2022年の同時期の純損失は5,570万ドル、つまり1株あたり0.81ドルでした。
•コラボレーションおよびその他の研究開発収益は、2022年の同時期の4,200万ドルに対し、2023年9月30日に終了した3か月間で530万ドルに増加しました。ザ・
増加は主に、2023年第3四半期のVor Bioへの非独占的Cas9ライセンスの前払いに関連しています。
•研究開発費は、2022年の同時期の4,130万ドルから、2023年9月30日に終了した3か月間で80万ドルからわずかに減少して4,050万ドルになりました。
•一般管理費は、2022年の同時期の1,620万ドルから、2023年9月30日に終了した3か月間で120万ドル減少して1,500万ドルになりました。この減少は、株式報酬を含む人員関連費用の削減と訴訟費用の削減によるものです。
今後のイベント
Editas Medicineは、次の科学・医学会議に参加する予定です。
•米国血液学会(ASH)2023年次総会
2023年12月8日から12日まで
カリフォルニア州サンディエゴ
Editas Medicineは、以下の投資家向けイベントに参加する予定です。
•Truist証券バイオ医薬品シンポジウム
2023年11月8日から9日まで
ニューヨーク州ニューヨーク
•スティフェル2023ヘルスケアカンファレンス
2023年11月14日から15日まで
ニューヨーク州ニューヨーク
•エバーコアISIの年次ヘルスコンクス会議
2023年11月28日から30日まで
フロリダ州マイアミ
カンファレンス・コール
Editas Medicineの経営陣は、本日午前8時(東部標準時)に電話会議とウェブキャストを開催し、2023年第3四半期の企業最新情報と財務結果を提供して話し合います。電話会議にアクセスするには、1-877-407-0989(国内)または1-201-389-0921(国際)にダイヤルして、エディタス・メディスンの決算説明会を依頼してください。電話会議のライブWebキャストは、Editas MedicineのWebサイト(www.editasmedicine.com)の投資家セクションでもご覧いただけます。リプレイは、終了から約2時間後にご覧いただけます。
エディタス・メディスンについて
臨床段階のゲノム編集会社として、Editas Medicineは、CRISPR/Cas12aおよびCas9ゲノム編集システムの力と可能性を、世界中の重篤な疾患を抱える人々のための強固な治療パイプラインに変換することに重点を置いています。Editas Medicineは、幅広い種類の疾患を対象とした革新的で耐久性のある精密ゲノム医薬品の発見、開発、製造、商品化を目指しています。Editas Medicineは、ブロードインスティテュートのCas12a特許団地、ブロードインスティテュートとハーバード大学のヒト用医薬品に関するCas9特許団体の独占ライセンシーです。最新情報や科学的なプレゼンテーションについては、www.editasmedicine.comをご覧ください。
将来の見通しに関する記述
このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述と情報が含まれています。「予測する」、「信じる」、「続ける」という言葉は、
「できる」、「見積もる」、「期待する」、「意図する」、「かもしれない」、「計画」、「可能性」、「予測」、「計画」、「目標」、「すべき」、「する」などの表現は、将来の見通しに関する記述を識別することを目的としています。ただし、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの識別語が含まれているわけではありません。このプレスリリースの将来の見通しに関する記述には、当社の前臨床および臨床試験とその研究開発プログラムの開始、時期、進捗状況および結果、2023年12月のRUBYおよびEdiThal試験の臨床データの更新を含む、当社が臨床試験および前臨床試験からのデータを受け取って提示するタイミング、当社の製品候補の可能性と期待、規制のタイミングまたは可能性に関する記述が含まれます。申告と承認、会社の期待商業的準備状況、およびキャッシュランウェイに関する会社の期待について。当社は、これらの将来の見通しに関する記述に記載されている計画、意図、または期待を実際には達成しない可能性があります。これらの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。実際の結果または出来事は、さまざまな重要な要因の結果として、これらの将来の見通しに関する記述に開示されている計画、意図、期待と大きく異なる可能性があります。たとえば、RUBYおよびEdiThal試験を含む前臨床試験および臨床試験の開始と完了に内在する不確実性、EDIT-301を含む当社の製品候補の臨床開発、前臨床試験と臨床試験の結果の入手可能性と時期、相互間であるかどうかなど。臨床試験の結果は、次のことを予測します試験の最終結果または将来の試験の結果、試験を実施したり、製品を販売したりするための規制当局の承認への期待、および会社の予見可能および予測不可能な営業費用と資本支出要件に十分な資金の入手可能性。これらおよびその他のリスクについては、証券取引委員会に提出されているフォーム10-Kの最新の年次報告書、および当社が将来証券取引委員会に提出する可能性のあるその他の書類によって更新されている、「リスク要因」というキャプションで詳しく説明されています。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付における当社の見解のみを表しており、それ以降の日付における当社の見解を表すものとして信頼すべきではありません。法律で義務付けられている場合を除き、当社は将来の見通しに関する記述を更新する義務を明示的に否認します。
エディタス・メディシン株式会社
連結営業報告書
(1株と1株あたりのデータを除く千単位の金額)
(未監査)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 3 か月が終了 9月30日 | | 9 か月が終了 9月30日 |
| 2023 | | 2022 | | 2023 | | 2022 |
コラボレーションおよびその他の研究開発収入 | $ | 5,336 | | | 42 | | | $ | 18,074 | | | $ | 13,176 | |
営業経費: | | | | | | | |
研究開発 | 40,512 | | | 41,326 | | | 108,095 | | | 122,960 | |
一般と管理 | 14,987 | | | 16,236 | | | 55,198 | | | 52,720 | |
営業費用の合計 | 55,499 | | | 57,562 | | | 163,293 | | | 175,680 | |
営業損失 | (50,163) | | | (57,520) | | | (145,219) | | | (162,504) | |
その他の収益、純額: | | | | | | | |
その他(費用)収入、純額 | — | | | 1 | | | (1,590) | | | 4 | |
利息収入、純額 | 5,144 | | | 1,793 | | | 12,464 | | | 2,806 | |
その他の収益合計、純額 | 5,144 | | | 1,794 | | | 10,874 | | | 2,810 | |
純損失 | $ | (45,019) | | | $ | (55,726) | | | $ | (134,345) | | | $ | (159,694) | |
1株当たり純損失(基本および希薄化後) | $ | (0.55) | | | $ | (0.81) | | | $ | (1.81) | | | $ | (2.33) | |
加重平均発行済普通株式、基本株式、希薄化後普通株式 | 81,648,250 | | 68,736,125 | | 74,029,645 | | 68,621,574 |
エディタス・メディシン株式会社
選択された連結貸借対照表項目
(千単位の金額)
(未監査)
| | | | | | | | | | | |
| 9月30日 | | 12月31日 |
| 2023 | | 2022 |
現金、現金同等物、および有価証券 | $ | 446,414 | | | $ | 437,371 | |
運転資本 | 300,000 | | | 296,644 | |
総資産 | 504,650 | | | 514,321 |
繰延収益、当期分を差し引いたもの | 60,667 | | | 60,667 |
株主資本の総額 | 360,462 | | | 360,680 |
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メディアおよび投資家の連絡先:
クリスティ・バーネット
(617) 401-0113
cristi.barnett@editasmed.com