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Members2023-09-300001662579CCCC：CreditAgreement WithPerceptiveLifeScience MasterFundLTDMメンバCCCC：TermLoanMember2020-06-050001662579CCCC：CreditAgreement WithPerceptiveLifeScience MasterFundLTDMメンバCCCC：TrancheOneMembersCCCC：TermLoanMember2020-06-050001662579CCCC：TranscheTwoMembersCCCC：CreditAgreement WithPerceptiveLifeScience MasterFundLTDMメンバCCCC：TermLoanMember2020-06-050001662579CCCC：CreditAgreement WithPerceptiveLifeScience MasterFundLTDMメンバCCCC：TrancheOneMembersCCCC：TermLoanMember2020-06-300001662579米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2023-07-012023-09-300001662579米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-07-012022-09-300001662579米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2023-01-012023-09-300001662579米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-01-012022-09-300001662579アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2023-07-012023-09-300001662579アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-07-012022-09-300001662579アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2023-01-012023-09-300001662579アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-01-012022-09-300001662579米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2023-09-300001662579米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2023-01-012023-09-300001662579アメリカ公認会計基準：パフォーマンス共有メンバー2023-01-012023-09-300001662579アメリカ公認会計基準：パフォーマンス共有メンバー2023-09-300001662579米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2022-12-310001662579米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2023-01-012023-09-300001662579米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2023-09-300001662579CCCC：公共株を購入するオプションメンバー2023-01-012023-09-300001662579CCCC：公共株を購入するオプションメンバー2022-01-012022-09-3000016625792022-01-012022-12-31

カタログ表

アメリカです

アメリカ証券取引委員会

ワシントンD.C.，郵便番号：20549

________________________________________________

表10-Q

________________________________________________

(マーク1)

x			1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告

本四半期末まで2023年9月30日

あるいは…。

o			1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告

_からの過渡期

依頼書類番号：001-39567

________________________________________________

C 4治療会社

(登録者の正確な氏名はその定款に記載)

________________________________________________

デラウェア州			47-5617627
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織)			(税務署の雇用主 識別番号)
アーセナル通り490番地, スイートルーム120 水城, 体積量			02472
(主にオフィスアドレスを実行)			(郵便番号)

登録者の電話番号は市外局番を含んでいます(617) 231-0700

________________________________________________

同法第12条(B)に基づいて登録された証券：

クラスごとのタイトル

取引 記号

登録された各取引所の名称

普通株、1株当たり0.0001ドル

CCCC

ナスダック世界ベスト市場

再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい、そうです☒違います☐

再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい、そうです☒違います☐

登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。

大型加速ファイルサーバ

o

ファイルマネージャを加速する

o

非加速ファイルサーバ

x

規模の小さい報告会社

x

新興成長型会社

o

新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守するo

登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐ o違いますx

2023年10月25日現在登録者は49,281,046普通株は、1株当たり額面0.0001ドル、発行された。

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カタログ表

前向き陳述に関する特別説明

このForm 10-QまたはForm 10-Q四半期報告書には、“経営陣の財務状況および経営結果の議論および分析”と題する部分が含まれており、私たちの経営陣の信念と仮定、および私たちの経営陣が現在把握している情報の明示的または暗示に基づく前向きな陳述が含まれている。私たちはこれらの展望性陳述に反映される予想は合理的であると考えているが、これらの陳述は未来の事件或いは私たちの未来の運営或いは財務表現に関連し、既知と未知のリスク、不確定性とその他の要素に関連し、私たちの実際の結果、業績或いは業績はこれらの前向き陳述と明示的或いは暗示する任意の未来の結果、業績或いは成果とは大きく異なる可能性がある。本10-Q表の前向きな陳述は、以下の態様に関する説明を含むことができるが、これらに限定されない

•私たちの研究と開発計画、ならびに私たちの現在と未来の臨床前研究と臨床試験の開始、時間、進捗、結果、安全性と有効性、およびコストは、研究または試験の開始、拡張と完成の時間、試験結果がどのくらいの時間で利用できるか、および私たちの研究と開発計画に関する声明を含む

•私たちは候補製品のさらなる開発、製造、商業化を達成するために、私たちの運営のために必要な資金を得ることができる

•私たちは現在または未来の任意の候補製品のために規制部門の承認を得て維持することができる

•私たちの既存の現金と現金等価物および有価証券は、私たちの運営費用および資本支出要件を支払うのに十分な時間帯になると予想される

•他の病気の適応を治療するための候補製品を識別し開発する能力は

•私たちの候補製品の潜在的な属性と利点は

•私たちが開発する可能性のある候補製品の市場受容度と臨床的実用性の速度と程度

•私たちの候補製品の価格設定と精算は、承認されたら、私たちの製品が2022年の“インフレ低減法案”や他の適用法に基づいて医療保険や医療補助サービスセンターと強制的な価格交渉をすれば、製品の価格を下げる可能性があります

•競争が私たちの現在または未来の任意の候補製品に与える影響と、私たちの業界の現在と未来の競争相手の革新

•私たちの業務の戦略計画を実行して、私たちはすべての製品候補品と私たちの魚雷を開発することができます® (T目標.目標あるいは…。すでに貸したP腐っているEはいD漸進器OPtimizer)プラットフォーム

•我々の第三者戦略パートナーは、既存の協力協定に従ってF.Hoffmann-La Roche LtdおよびHoffmann-La Roche Inc.，またはRoche，Biogen MA，Inc.，Biogen，Calico Life Science，LLCまたはCalico，Betta PharmPharmticals Co.，Ltd.またはBetta Pharmaと新しい協力合意を達成する能力を含む、我々の候補製品に関する研究、開発および製造活動の能力および意思を継続している

•私たちの候補製品のための知的財産権保護範囲を確立することができます

•私たちの将来の支出、収入、資本需要、および追加融資需要の推定

•私たちの業務、製造業、臨床試験、研究計画、サプライチェーン、規制審査、医療システムまたは世界経済に対するいかなる健康流行病の最終的な影響とそれに直接または間接的な影響に関連するリスク；

•将来的に第三者と私たちの候補製品の製造、開発、商業化について合意した(承認されれば)

•私たちの候補製品の市場規模と成長潜在力と私たちがこれらの市場にサービスする能力は

•私たちの財務業績は

•アメリカや他の国の規制動向は

•私たちは第三者サプライヤーと製造業者と契約を締結する能力と彼らが契約を十分に履行する能力

•競争療法の成功や可能性があります

•私たちは重要な科学や管理者の能力を引き付けて維持しています

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カタログ表

•私たちの競争相手や業界の発展と

•他のリスクおよび不確実性は、第2部1 A項である本表格10-Qにおけるリスク要因で議論されているリスクおよび不確実性を含む

場合によっては、前向き表現は、すべての前向き表現がこれらの語を含むわけではないが、“可能”、“予想”、“意図”、“計画”、“目標”、“予想”、“信じ”、“推定”、“予測”、“潜在”、“継続”またはこれらの用語の否定または他の同様の用語によって識別することができる。これらの声明はただ予測に過ぎない。あなたは展望的な陳述に過度に依存してはいけません。それらは既知と未知のリスク、不確実性、および他の要素に関連しているので、これらの要素は場合によっては私たちがコントロールできず、結果に大きな影響を与えるかもしれません。実際の結果が現在の予想と大きく異なることをもたらす可能性のある要因は、“リスク要因”と題する部分および本表格10−Qの他の部分に列挙された要因を含む。これらのリスクまたは不確実性のうちの1つまたは複数が発生する場合、または私たちの基本的な仮定が正しくないことが証明された場合、実際のイベントまたは結果は、前向き陳述における明示的または暗示的なものとは大きく異なる可能性がある。どんな展望的な陳述も未来の業績に対する約束や保証ではない。

本10-Qテーブルにおける前向き陳述は，我々の本10-Qテーブル発行日までの観点を表す.私たちはその後に発生した事件と事態の発展が私たちの観点を変化させると予想している。しかし、私たちは未来のある時点でこのような前向きな陳述を更新することを選択するかもしれないが、私たちは現在、法律の要求が適用されない限りそうするつもりはない。したがって、あなたはこの10-Qフォームの日付までの私たちの任意の日付の観点を表すために、これらの前向きな陳述に依存してはいけません。

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カタログ表

リスク要因の概要

私たちが業務戦略を実施する能力は多くのリスクの影響を受けており、投資決定を下す前に、これらのリスクを意識すべきです。これらのリスクは、第2部1 A項である本表格10-Qにおけるリスク要因により全面的に記載されている。これらのリスクには

•私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営の歴史は限られており、設立以来ずっと重大な損失を受けている。今まで、私たちは製品販売から何の収入も得ていません。少なくとも今後数年以内に、巨額の費用と増加していく運営損失が生じ続け、永遠に実現または利益を維持しない可能性があると予想している。2023年9月30日と2022年9月30日までの9ヶ月間の純損失はそれぞれ9770万ドルと9100万ドルでした。

•私たちは私たちの業務目標を達成し、私たちの運営を継続するために多くの追加資金を必要とするだろう。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究や製品開発計画や将来の商業化努力を延期、制限、減少、または中止することを要求されるかもしれない。

•我々は魚雷プラットフォームに基づいて候補製品を発見·開発する方法が検証されておらず、いかなる製品の開発に成功した時間、コスト、可能性を予測することは困難である。

•著者らは臨床段階の会社であり、すでに著者らの3種類の候補製品に対して臨床試験を開始したが、著者らの他のすべての候補製品はまだ臨床前開発段階にある。しかも、私たちは候補製品の臨床試験を終えたことがない。もし私たちが臨床開発、開発、規制機関の承認を得、および/または私たちの候補製品を商業化することができなければ、あるいは私たちがこれらのことをする上で大きな遅延があったら、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。

•著者らは著者らの臨床前試験と臨床試験の適時な完成或いは結果を確定することができない。また，前臨床研究の結果は臨床試験の結果を予測できない可能性があり，われわれが開始したいずれの早期臨床試験の結果も後期臨床試験の結果を予測できない可能性がある。

•私たちの臨床前研究と臨床試験は、私たちの任意の候補製品の安全性と有効性を十分に証明できないかもしれません。これは、私たちの現在と未来の候補製品を開発、規制し、商業化するために、追加の研究または分析を阻止、延期、または必要とするでしょう。

•私たちは羅氏とBetta Pharmaと持続的な協力協定があり、BiogenとCalicoとも協力協定があり、この2社の研究期間はそれぞれ2023年6月30日と2023年3月13日に満了した。私たちはまた、将来的に第三者とより多くの協力を求めて、私たちのいくつかの候補製品を開発および/または商業化することができます。しかし、私たちは、このような既存または潜在的な協調配置の下でのすべての潜在的な利点を決して達成できないかもしれない。

•私たちは、私たちよりも他の人が同じ適応および/または患者集団のための製品を発見、開発、または商業化することに成功する可能性がある激しい競争に直面している。

•私たちは依存し、臨床前および臨床試験のための当社の候補製品の生産、および商業生産のための第三者の生産に依存し続けることが予想されます(任意の候補製品が市場の承認を得たら)。このような第三者への依存は、十分な数の候補製品をタイムリーに、または許容可能なコストまたは品質で供給できないリスクを増加させる可能性がある。

•もし私たちの候補製品のために必要なマーケティング承認、商業化、製造、特許保護を獲得し、維持したり、市場の承認を得ることができなければ、もし私たちがそうする上で重大な遅延があったら、私たちの業務は深刻な損害を受け、私たちが製品販売から収入を得る能力は深刻な損害を受けるだろう。

•もし私たちの技術や製品のために特許保護を獲得して維持することができない場合、または取得された特許保護範囲が十分に広くない場合、または実行可能でなければ、私たちの競争相手は、私たちと似ているか、または同じ技術、候補製品、および製品を開発し、商業化する可能性があり、私たちの技術、候補製品、および製品を商業化することに成功した能力は損なわれる可能性がある。

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カタログ表

会社推薦人についての説明

文意が別に指摘されている以外に、本10-Q表の用語“C 4治療”、“会社”、“私たち”、“私たち”と“私たち”はC 4治療会社とその合併の子会社を指す。

商標に関する説明

当社の会社名、C 4治療、私たちのロゴ、私たちの魚雷技術プラットフォームの名前、私たちのBIDACおよびMONODACタンパク質分解器候補製品の名前を含む、当社のビジネス運営に関連する様々な商標、サービスマーク、商品名を所有または使用する権利があります。本10-Qフォームはまた、第三者の商標、サービスマーク、商標名を含むことができ、これらはそれぞれの所有者の財産である。私たちは、本募集説明書において、第三者の商標、サービスマーク、商号、または製品を使用または展示しており、私たちと私たちとの関係、または私たちの裏書きまたは賛助を暗示しないためでもありません。便宜上、本明細書に記載されている商標、サービスマーク、および商号は、付いていない場合がある®, ＴＭあるいは…SMしかし、このような参照を省略することは、適用法律に従って私たちの権利またはこれらの商標、サービスマーク、および商号の適用所有者の権利を最大限に主張しないことを意味するわけではない。

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カタログ表

カタログ表

						ページ
第1部：			財務情報
第1項。			財務諸表(監査なし)			1
			簡明総合貸借対照表			1
			経営報告書と全面赤字を簡明に合併する			2
			株主権益簡明合併報告書			3
			キャッシュフロー表簡明連結報告書			5
			監査されていない簡明な連結財務諸表付記			7
第二項です。			経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析			19
第三項です。			市場リスクの定量的·定性的開示について			26
第四項です。			制御とプログラム			26
第二部です。			その他の情報
第1項。			法律訴訟			28
第1 A項。			リスク要因			28
第二項です。			未登録株式証券販売と収益の使用			71
第三項です。			高級証券違約			71
第四項です。			炭鉱安全情報開示			71
五番目です。			その他の情報			71
第六項です。			陳列品			72
			サイン			74

i

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カタログ表

第1部-財務情報

項目1.財務諸表

C 4治療会社

簡明総合貸借対照表

(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)

(未監査)

			九月三十日 2023						十二月三十一日 2022
資産
流動資産：
現金と現金等価物			$	60,971					$	29,754
流通有価証券			155,598						246,399
売掛金			500						1,473
前払い費用と他の流動資産			6,617						9,931
流動資産総額			223,686						287,557
非流通有価証券			29,857						60,962
財産と設備、純額			7,290						7,400
使用権資産			65,520						70,116
制限現金			3,454						3,279
その他の資産			3,206						1,526
総資産			$	333,013					$	430,840
負債と株主権益
流動負債：
売掛金			$	1,276					$	1,172
費用とその他の流動負債を計算しなければならない			15,484						19,769
収入を繰延し，当期			8,424						16,618
賃貸負債を経営し、流動			5,087						4,700
長期債務関連先、当期、割引純額			—						2,287
流動負債総額			30,271						44,546
繰延収入は当期を差し引く			19,623						16,895
賃貸負債を経営し，当期純額			67,095						70,970
長期債務関連者、流動及び割引後の純額を差し引く			—						9,195
総負債			116,989						141,606
引受金及び又は事項(付記11参照)
株主権益：
優先株、額面は$0.0001一株一株10,000,000ライセンス株、そして違います。2023年9月30日と2022年12月31日までに発行または発行された株式			—						—
普通株、額面$0.0001一株一株150,000,000ライセンス株、そして49,259,870そして48,966,2162023年9月30日と2022年12月31日までの発行済み株式			5						5
追加実収資本			710,552						689,256
その他の総合損失を累計する			(904)						(4,137)
赤字を累計する			(493,629)						(395,890)
株主権益総額			216,024						289,234
総負債と株主権益			$	333,013					$	430,840

監査されていない簡明な連結財務諸表の付記を参照。

1

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カタログ表

C 4治療会社

経営報告書と全面赤字を簡明に合併する

(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)

(未監査)

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2023						2022						2023						2022
協力協定からの収入			$	11,072					$	6,754					$	17,495					$	28,242
運営費用：
研究開発			28,347						29,663						87,315						87,189
一般と行政			10,533						9,579						31,784						32,294
総運営費			38,880						39,242						119,099						119,483
運営損失			(27,808)						(32,488)						(101,604)						(91,241)
その他の収入(費用)、純額：
長期債務関連側の利子支出と償却			(167)						(554)						(1,373)						(1,615)
債務損失を繰り上げ返済する			(621)						—						(621)						—
利息とその他の収入，純額			2,562						1,084						6,862						1,866
その他の収入を合計して純額			1,774						530						4,868						251
所得税前損失			(26,034)						(31,958)						(96,736)						(90,990)
所得税費用			(1,003)						—						(1,003)						—
純損失			$	(27,037)					$	(31,958)					$	(97,739)					$	(90,990)
1株当たり純損失基本株と軽薄株			$	(0.55)					$	(0.65)					(1.99)						(1.86)
加重-1株当たりの純損失を基本的かつ希釈するための平均持分数の計算			49,212,126						48,921,928						49,103,351						48,827,503
その他の全面的な損失：
有価証券の未実現収益			870						(828)						3,233						(4,634)
総合損失			$	(26,167)					$	(32,786)					$	(94,506)					$	(95,624)

監査されていない簡明な連結財務諸表の付記を参照。

2

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カタログ表

C 4治療会社

株主権益簡明合併報告書

(単位は千で、シェアは含まれていない)

(未監査)

			普通株												その他の内容 支払い済み 資本						積算 他にも 全面的に 損						積算 赤字.赤字						合計する 株主の *公平
			株						金額
2022年12月31日現在の残高			48,966,216						$	5					$	689,256					(4,137)						$	(395,890)					$	289,234
株式オプション行使時に普通株を発行する			11,759						—						56						—						—						56
制限株単位に帰属するときに普通株を発行し，源泉徴収税を差し引いて買い戻した株式			48,730						—						(94)						—						—						(94)
2020年ESPPによる普通株式発行			20,748						—						104						—						—						104
株に基づく報酬			—						—						6,251						—						—						6,251
損失変動を実現していない有価証券の純額			—						—						—						1,667						—						1,667
純損失			—						—						—						—						(34,780)						(34,780)
他にも			5,056						—						32						—						—						32
2023年3月31日現在の残高			49,052,509						5						695,605						(2,470)						(430,670)						262,470
株式オプションの行使と株式単位の解放			1,337						—						2						—						—						2
株に基づく報酬			—						—						6,425						—						—						6,425
損失変動を実現していない有価証券の純額			—						—						—						696						—						696
純損失			—						—						—						—						(35,922)						(35,922)
他にも			11,252						—						36						—						—						36
2023年6月30日までの残高			49,065,098						$	5					$	702,068					$	(1,774)					$	(466,592)					$	233,707
制限株単位に帰属するときに普通株を発行し，源泉徴収税を差し引いて買い戻した株式			69,015						—						(16)						—						—						(16)
2020年ESPPによる普通株式発行			113,036						—						264						—						—						264
株に基づく報酬			—						—						8,200						—						—						8,200
損失変動を実現していない有価証券の純額			—						—						—						870						—						870
純損失			—						—						—						—						(27,037)						(27,037)
他にも			12,721						—						36						—						—						36
2023年9月30日までの残高			49,259,870						$	5					$	710,552					$	(904)					$	(493,629)					$	216,024

監査されていない簡明な連結財務諸表の付記を参照。

3

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カタログ表

C 4治療会社

株主権益簡明合併報告書--続

(単位は千で、シェアは含まれていない)

(未監査)

			普通株												その他の内容 支払い済み 資本						積算 他にも 全面的に 営業収入(赤字)						積算 赤字.赤字						合計する 株主の 権益
			株						金額
2021年12月31日現在の残高			48,688,875						$	5					$	658,091					$	(775)					$	(267,715)					$	389,606
株式オプション行使時に普通株を発行する			52,707						—						260						—						—						260
2020年ESPPによる普通株式発行			8,028						—						220						—						—						220
株に基づく報酬			—						—						8,879						—						—						8,879
有価証券は赤字変動を実現していない			—						—						—						(2,875)						—						(2,875)
純損失			—						—						—						—						(31,620)						(31,620)
他にも			1,880						—						59						—						—						59
2022年3月31日現在の残高			48,751,490						5						667,509						(3,650)						(299,335)						364,529
株式オプションの行使と株式単位の解放			124,677						—						259						—						—						259
株に基づく報酬			—						—						8,109						—						—						8,109
有価証券は赤字変動を実現していない			—						—						—						(931)						—						(931)
純損失			—						—						—						—						(27,412)						(27,412)
他にも			1,485						—						39						—						—						39
2022年6月30日までの残高			48,877,652						$	5					$	675,916					$	(4,581)					$	(326,747)					$	344,593
株式オプションの行使と株式単位の解放			46,367						—						211						—						—						211
ESPPにより普通株式を発行する			23,374						—						150						—						—						150
株に基づく報酬			—						—						5,980						—						—						5,980
有価証券は赤字変動を実現していない			—						—						—						(828)						—						(828)
純損失			—						—						—						—						(31,958)						(31,958)
他にも			3,890						—						31						—						—						31
2022年9月30日までの残高			48,951,283						$	5					$	682,288					$	(5,409)					$	(358,705)					$	318,179

監査されていない簡明な連結財務諸表の付記を参照。

4

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カタログ表

C 4治療会社

キャッシュフロー表簡明連結報告書

(単位：千)

(未監査)

			9月30日までの9ヶ月間
			2023						2022
経営活動で使われているキャッシュフロー：
純損失			$	(97,739)					$	(90,990)
純損失と業務活動で使用されている現金の照合の調整：
株に基づく報酬費用			20,876						23,097
減価償却および償却費用			1,450						1,155
資産を使用する帳簿金額を減らす			4,596						4,394
有価証券の割増(割引)の純償却			(2,817)						1,118
債務償却関連先を割引する			405						534
債務損失を繰り上げ返済する			621						—
他にも			120						—
経営性資産と負債変動状況：
売掛金			973						4,229
前払い費用その他の流動と長期資産			1,404						217
売掛金			104						(2,257)
費用とその他の流動負債を計算しなければならない			(3,866)						2,391
リース負債を経営する			(3,489)						575
収入を繰り越す			(5,467)						(21,274)
経営活動のための現金純額			(82,829)						(76,811)
投資活動が提供するキャッシュフロー：
有価証券満期日収益			219,975						216,382
有価証券を購入する			(92,020)						(163,238)
財産と設備を購入し，純額			(1,551)						(4,006)
投資活動が提供する現金純額			126,404						49,138
資金調達活動が提供するキャッシュフロー：
支払長期債務関連者			(12,500)						—
源泉徴収のための普通株買い戻し支払い			(110)						—
株式オプションを行使して得られる収益			58						730
他にも			369						370
融資活動が提供する現金純額			(12,183)						1,100
現金、現金等価物、および限定的な現金純変化			31,392						(26,573)
期初現金、現金等価物、および限定現金			33,033						79,403
期末現金、現金等価物、および制限現金			$	64,425					$	52,830
現金、現金等価物、および制限現金の入金：
期末現金、現金等価物、および制限現金			$	64,425					$	52,830
差し引く：制限された現金			(3,454)						(3,279)
期末現金と現金等価物			$	60,971					$	49,551

5

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カタログ表

C 4治療会社

現金フロー表簡明連結報告書--続

(単位：千)

(未監査)

			9月30日までの9ヶ月間
			2023						2022
キャッシュフロー情報の補足開示：
所得税の現金を納める			$	1,003					$	—
利息の支払いの現金関係者			$	990					$	1,203
レンタルのための現金			$	6,421					$	5,083
非現金投資と融資活動の追加開示：
売掛金と売掛金における資本支出			$	54					$	1,455
使用権資産の取得による経営リース負債			$	—					$	44,067

監査されていない簡明な連結財務諸表の付記を参照

6

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カタログ表

C 4治療会社

簡明合併財務諸表付記

(未監査)

注1業務の性質と列報根拠

C 4治療会社、またはその子会社会社とともに、臨床段階のバイオ製薬会社標的タンパク質分解の進展科学新しい世代の小分子薬を開発し、病気の治療方法を変える。同社は独自のプラットフォームである魚雷を利用してT目標.目標あるいは…。すでに貸したP腐っているEはいD漸進器O効率的に設計し最適化するためのPtimizer)小分子ヒト天然タンパク質循環系を利用して原因タンパク質を迅速に分解する薬物は，薬剤耐性を克服し，薬物治療の目標を克服し，患者の結果を改善する可能性がある。同社はその魚雷プラットフォームを利用して複数の的確な腫瘍学プロジェクトを臨床に推進し、同時にその研究プラットフォームを拡大し、難治性疾患を治療する次の波薬物を提供する。同社は2015年10月7日にデラウェア州に登録設立され、主な事務所はマサチューセッツ州ウォータータウンにある。

流動資金と資本資源

設立以来、同社の主要な活動は研究と開発活動、会社の知的財産権の構築、人員の募集と維持、資金調達に集中しており、これらの活動を支援してきた。これまで、同社の運営資金は主に償還可能な転換可能な優先株の売却、協力協定による公開会社の普通株の公開、債務融資によるものだった。

同社は設立以来、純損失#ドルを含む経常赤字が発生している97.71000万ドルと300万ドルです91.02023年、2023年、2022年9月30日までの9カ月間に、それぞれ1億2千万台の自動車があった。また、2023年9月30日現在、会社の累計損失はドルとなっている493.61000万ドルです。同社はこれまで、候補商品が商業化されていないため、製品販売から何の収入も得ていない。同社は予見可能な未来に引き続き営業赤字が生じると予想している

同社は現金、現金等価物、有価証券を$と予想している246.42023年9月30日現在の100万ドルは、2025年下半期までその運営に資金を提供するのに十分である。だから、濃縮の総合財務諸表の作成は、会社が継続的に経営する企業であると仮定し、正常な業務過程で資産および負債の返済と約束を実現することを考慮している。

リスクと不確実性

同社は初期開発段階で他の生命科学会社と同様のリスクに直面しており、追加資金を調達する能力の不確実性、製品開発と商業化、ライバル開発の新技術革新の不確実性、キーパーソンへの依存、製品の市場受容度、マーケティング·販売の歴史の欠如、製品責任、ノウハウや知的財産権の保護、食品·薬物管理局(FDA)や他の政府法規の遵守を含む。もし同社がその計画を人体臨床試験に進めることに成功せず、人体臨床試験を通じてその任意の候補製品の商業化に成功した場合、あるいは他社との協力により、製品収入を生成したり、利益を達成することができない可能性がある。会社の研究開発作業が成功することは保証されず、会社の知的財産権が十分に保護されることは保証されず、開発されたどの製品も必要な政府規制の承認を得る保証はなく、いかなる承認された製品も商業的に実行可能であることは保証されない。同社の製品開発事業が成功しても、その会社がいつ(あれば)製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。同社は技術の急速な変化と製薬やバイオテクノロジー会社からの激しい競争の環境で運営されている。

注2重要会計政策の概要

列報と合併の基礎

添付されていない監査中期簡明総合財務諸表は、アメリカ公認会計原則又はアメリカ公認会計原則、アメリカ証券取引委員会又はアメリカ証券取引委員会の中期財務報告に関する適用規則及び規定、表格10-Q指示及びS-X規則第10条に基づいて作成される。したがって、それらは、米国公認会計基準によって要求される完全な財務諸表のすべての情報および脚注を含まない。これらの簡明な連結財務諸表は、C 4治療会社およびその子会社C 4 T証券会社の勘定を含む。すべての会社間の残高と取引はすでに合併中に販売されている。

7

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カタログ表

監査されていない中期財務資料

付附の2023年9月30日までの簡明総合貸借対照表、2023年9月30日及び2022年9月30日までの3ヶ月及び9ヶ月の簡明総合経営及び全面損失表、2023年及び2022年9月30日までの3ヶ月及び9ヶ月の簡明総合株主権益表、2023年9月30日及び2022年9月末までの9ヶ月の簡明総合現金流動表及び関連中期開示はすべて審査されていない。これらの監査されていない簡明な総合財務諸表は、米国公認会計原則に基づいて会社中期の財務状況および会社運営および現金流量の結果を公平に述べるための正常な経常的調整のみを含むすべての必要な調整を含む。中期業績は必ずしも通年またはその後のどの中期の経営業績やキャッシュフローを代表するとは限らない。添付されている簡明総合財務諸表は、会社が2022年12月31日まで及び2022年12月31日までの年度監査総合財務諸表及びその付記とともに読まなければならない。これらの報告書は、会社が2023年2月23日に米国証券取引委員会に提出した10-K表年次報告書に含まれている。

予算の使用

アメリカ公認会計原則に基づいて簡明総合財務諸表を作成し、管理層に推定と仮定を求め、簡明総合財務諸表日までの資産と負債額及び或いは有資産と負債の開示、及び報告期間内に報告された収入と支出金額に影響を与える。当社は過去の経験とその当時の状況で合理的と考えられる様々な要素に基づいて見積もりと仮説を立てています。この過程は，実際の結果が簡明な総合財務諸表を作成する際に用いる見積り金額と大きく異なる可能性があり，これらの結果が歴史的経験と異なる場合，あるいは他の仮説が実質的に正確ではないことが証明されていれば，たとえそのような仮定が作成時に合理的であってもよい.これらの簡明な総合財務諸表に反映される重大な推定および仮定は、会社の研究開発協力スケジュールに従って確認された収入の金額および時間、前払いおよび研究開発費の計算、リース負債を測定するための増分借入金利、および株式オプション公正推定値のための推定変動率を含むが、これらに限定されない。当社は見積もり数字を評価し続けていますが、実際の結果は見積もり数字とは大きく異なる可能性があります。

重大会計政策

会社の重要会計政策は、2022年12月31日現在の監査された簡明総合財務諸表に開示されており、これらの報告書は、会社が2023年2月23日に米国証券取引委員会に提出した10-K表年次報告に含まれている。これらの簡明な総合財務諸表の日から、会社の重大な会計政策に大きな変化は生じていない。

注3公正価値計量

以下の表は、会社が公正価値で恒常的に計量する金融資産の情報を示し、2023年9月30日までの公正価値を決定するための公正価値レベル(千単位)を示す

			公正価値						レベル1						レベル2						レベル3
現金等価物：
貨幣市場基金			$	43,118					$	43,118					$	—					$	—
会社債務証券			9,927						—						9,927						—
アメリカ国債			7,676						—						7,676						—
有価証券：
会社債務証券			126,996						—						126,996						—
アメリカ政府債務証券			48,548						—						48,548						—
アメリカ国債			9,911						—						9,911						—
現金等価物と有価証券総額			$	246,176					$	43,118					$	203,058					$	—

2023年9月30日までの9カ月間，公正価値レベルの間に移行はなかった。

以下の表は、公正価値階層構造内の当社の金融資産の公正価値を示している

8

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カタログ表

2022年12月31日(千)：

			公正価値						レベル1						レベル2						レベル3
現金等価物：
貨幣市場基金			$	28,705					$	28,705					$	—					$	—
アメリカ国債			799						—						799						—
有価証券：
会社債務証券			234,327						—						234,327						—
アメリカ政府債務証券			47,641						—						47,641						—
アメリカ国債			25,393						—						25,393						—
現金等価物と有価証券総額			$	336,865					$	28,705					$	308,160					$	—

当社はその通貨市場基金を公正価値レベル内の1級資産に分類しており、これらの基金は活発な市場の見積もりに基づいて推定されており、推定調整は行われていない。

有価証券には、米国債、米国政府債務証券、会社債務証券が含まれ、ASC 320によると、これらの証券はすべて売却可能に分類されている投資--債務と持分証券それは.有価証券が公正価値レベルの第2レベルに分類されるのは、定価投入がアクティブ市場のオファーとは異なり、報告日に直接または間接的に観察されることができ、公正価値はモデルまたは他の推定方法を使用して定期的に決定されるからである。

注4有価証券

2023年9月30日現在の有価証券には、以下のものが含まれています(千単位)

			償却する コスト						毛収入 実現していない 収益.収益						毛収入 実現していない 損						公平である 価値がある
有価証券、現在：
会社債務証券			$	105,508					$	7					$	(503)					$	105,012
アメリカ政府債務証券			40,898						—						(223)						40,675
アメリカ国債			9,914						—						(3)						9,911
有価証券、非流動証券：
会社債務証券			22,112						—						(128)						21,984
アメリカ政府債務証券			7,927						—						(54)						7,873
流通と非流通有価証券総額			$	186,359					$	7					$	(911)					$	185,455

2022年12月31日現在の有価証券には、以下のものが含まれています(千単位)

			償却する コスト						毛収入 実現していない 収益.収益						毛収入 実現していない 損						公平である 価値がある
有価証券、現在：
会社債務証券			$	183,270					$	2					$	(2,068)					$	181,204
アメリカ政府債務証券			40,986						—						(1,184)						39,802
アメリカ国債			25,650						—						(257)						25,393
有価証券、非流動証券：
会社債務証券			53,592						2						(471)						53,123
アメリカ政府債務証券			8,000						—						(161)						7,839
流通と非流通有価証券総額			$	311,498					$	4					$	(4,141)					$	307,361

現在の有価証券に分類される満期日は1年未満であり、販売可能な証券に分類される。非流動証券に分類されるのは，(1)期限が1年を超える，(2)今後12カ月以内に清算しようとしない証券であり，これらの資金は使用可能であるにもかかわらず，したがって，

9

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カタログ表

販売可能に分類されています2023年9月30日現在売却可能な債務証券はありませんあるいは2022年12月31日の残り期限が5年を超える

歴史経験、市場データ、発行者特定要素、現在の経済状況などの要素に基づいて、同社はできました注釈2023年9月30日の信用損失準備金を記録し、2022年12月31日これらの証券に関連している。

注5財産と設備

財産と設備は以下の部分から構成される(千計)

			九月三十日 2023						十二月三十一日 2022
財産と設備：
実験室装置			$	8,303					$	8,757
賃借権改善			4,766						4,682
家具と固定装置			1,181						1,181
事務設備			621						529
建設中の工事			223						183
コンピュータ装置			98						191
総資産と設備			15,192						15,523
減算：減価償却累計			(7,902)						(8,123)
財産と設備の合計			$	7,290					$	7,400

財産や設備に関する減価償却費用は以下の通り(単位：千)：

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2023						2022						2023						2022
減価償却費用			$	447					$	415					$	1,450					$	1,155

注6賃貸借証書

同社は取消不可能な経営賃貸方式でオフィスと実験室スペースをレンタルしている。また、同社はオフィスと実験室スペースの一部を転用した。2023年9月30日までの9ヶ月間、当社の借款や分譲に大きな変動はありません。もっと情報を知りたいなら、付記6を読んでください賃貸借証書会社が2022年12月31日までの年次報告Form 10-Kに含まれる監査された簡明総合財務諸表。

注7費用とその他の流動負債を計算しなければならない

計算すべき費用および他の流動負債には、以下の項目が含まれる(千で計算)

			九月三十日 2023						十二月三十一日 2022
費用とその他の流動負債を計算しなければならない
計画に応じて研究·開発する			$	7,399					$	9,824
報酬と福祉に計上すべきである			5,974						6,831
他にも			2,111						3,114
費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない			$	15,484					$	19,769

注8協力と許可協定

ロ氏の協力と許可協定

2016年3月、当社は羅氏と2016年6月に改訂され、2017年3月にさらに改訂される許可協定を締結した。当社と羅氏は2018年12月にこの合意を改訂し、再記述した(このように改訂された)。この修正されて再記述された協定はロ氏協定と呼ばれる。羅氏協定によると、同社と羅氏社は協力し、会社独自の魚雷プラットフォームを用いて癌やその他の適応を治療し、標的拘束力のある分解薬を研究、開発、製造、商業化することに同意した。羅氏合意によると、会社はいくつかの共同開発権に加入することを選択することができ、この場合、

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カタログ表

同社はこの目標に対する製品の将来の販売からより高い特許権使用料を得ることになる。また、会社がいくつかの共通詳細権を選択すれば、いくつかの商業化コストの補償を受ける権利もある。ロ氏協定を締結した後、会社は追加の前払い費用#ドルを受け取りました40.0ロー氏からの100万ドルです

2020年11月、当社は各方面が発展することを規定する更なる改正案に署名した5人潜在的な目標として、羅氏はこれらの目標に対する製品許可と商業化の選択権を保持している。2020年11月の改正では、当社と羅氏が共通目標終了協定を締結することで、目標ごとに羅氏合意の終了に相互に同意することができる仕組みも提供されている。共通目標終了協定が締結されると、ロー氏協定は、その行動パターンとして抑制された製品のノウハウおよび他の知的財産権をサポートするすべての権利および責任をロ氏の所有とし、その行動モードに格下げされた製品のノウハウおよび他の知的財産権をサポートするすべての権利および責任をロー氏が所有することを規定する。この権利割り当てを支援するために、ロー氏は、相互の目標に基づいて当事者に割り当てられた特許およびノウハウを終了するために、永久的に撤回不可能で、全額支払いが十分である、独占的(許可者であっても)、再許可(複数のレベルを含む)可能な特許およびノウハウを当社に提供する。羅氏との研究活動は時間の経過とともに進歩と発展し，現在では三つ各方面が引き続き協力する目標は、羅氏はその許可と商業化を維持し、これらの目標に対する製品の選択権を維持する三つ目標です

羅氏の合意によると、同社は年間研究計画の支払いを受けた#ドル1.0百万ドルで最高です3年すべての積極的な研究計画について。いくつかの目標に対して、羅氏は会社に#ドルの費用を支払う必要があります2.0百万ドルとドル3.0目標はそれぞれ鉛系鑑定成果と良好な実験室実践毒理学研究段階に進展した。最後に，オプション使用料を調整し，行使時に標準良好な実験室やり方やGLP毒理学研究により進展させた目標現在のオプション使用費は#ドルであった7.0百万ドルから百万ドルまで12.0100万人が第1段階試験を通過した人は選択権を行使する権利があります20.0百万ドルです。ロ氏が行使したすべての目標オプションについて、同社は$1から1ドルまでのマイルストーン支払いを受ける資格がある260.0百万ドルから百万ドルまで275.0相応の製品に関連するいくつかの開発と商業マイルストーンが実現された後、知的財産権のカバー範囲によっていくつかの減少と排除を行うことができる。羅氏はまた、#ドルまでの費用を会社に支払うことを要求された150.0一次販売に基づくマイルストーン支払いでは、目標ごとにその目標に対する製品が指定された純売上高レベルに達したときに百万ドルを支払う。最後に、羅氏は羅氏が行使した選択権によって販売された製品の純売上高の1桁の中桁から10代中期までの階層特許権使用料を会社に支払う必要があるが、一定の減幅が必要である。会社が共同開発権を行使する製品の販売については、適用される特許権使用料税率は低い1桁の割合で増加する。

この協力は共同研究委員会によって管理されている。ロ氏が特定の目標に対して選択権を行使する前に、同社は共同研究委員会に対して支配権を持ち、その後、羅氏社は共同研究委員会を接収する。ロー氏は以下の場合、ターゲットごとまたは製品ごとにロー氏合意を終了する可能性がある90数日前に書面でお知らせします

羅氏合意会計

開始時に同社は確定した12個“ロ氏合意”における履行義務は，6人潜在的な研究開発目標は当時協力に含まれていました羅氏が各目標に対して持っていた選択権です6人目標です。会社の知的財産権を用いた研究開発活動と共同研究委員会への参加の非独占免版税許可が承諾サービスとして決定された。しかし，当社は，研究開発許可証と研究開発サービスは互いに区別されておらず，共同研究委員会への参加は数量的にも品質的にも無関係であると考えている。

ロ氏合意の取引総価格は履行義務の相対独立販売価格に応じて履行義務に割り当てられる。割り当てられた取引価格は，以下の2つの方式の1つで連携プロトコルからの収入であることが確認された

•研究·開発目標：当社は、1つの投入方法を用いて研究·開発サービスを提供する際に個々の研究·開発実績義務に割り当てられた取引価格部分を確認し、その割合は、研究開発目標毎にこれまでに発生したコストと、前記研究·開発目標に関する基本的な義務を履行するために発生·予想される将来発生する総コストと比較する。統制権の移譲はこの時期に発生し、経営陣から見れば、履行義務の履行に進展した最良の尺度である。

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カタログ表

•オプション：オプションに割り当てられた取引価格は実質的な権利と考えられ、ロー氏がオプションを行使または行使しないことが潜在的な研究および開発目標を許可し、商業化されている間に確認される。

この手配で決定された履行義務に対する総取引価格の分配状況と、2023年9月30日現在満たされていない取引価格金額(千単位)をまとめた

			取引記録 値段 分配された						取引記録 値段 満足していない
契約履行義務：
研究開発目標			$	61,149					$	17,722
オプション権			6,757						1,670
合計する			$	67,906					$	19,392

当社がまだ受け取っていない金を売掛金とし、受け取った収入が確認されていない金は、当社の簡明総合貸借対照表では繰延収入と記載しています。

Betta Pharma許可と協力協定

2023年5月29日、会社はBetta Pharmaとライセンスおよび協力協定、またはBettaライセンス契約を締結し、協力のためにCFT 8919の大陸部中国、香港特別行政区、マカオ特別行政区及び台湾又は保有地域における開発及び商業化については、当社はカード保有地域又はC 4 T地域を除く世界の他の地域でCFT 8919の権利を保持している。

Bettaライセンス契約の条項によると、会社は、許可された地域のすべての人間の用途のために、CVT 8919を開発、製造、商業化するために、会社のいくつかの知的財産権に基づいてBetta Pharmaに独占許可を付与する。Betta Pharmaは、Betta Pharmaが許可側地域での会社の代理として、会社が賛助するグローバル試験に参加しない限り、許可側地域におけるすべての開発、規制承認、製造、商業化コストを担当する。Betta Pharmaは協力の一部として1ドルの現金を前払いしました10.0100万ドルで最高で合意しました357.0一里塚支払総額は100万ドルであり，被許可側地域の純売上高CFT 8919の階層特許権使用料が加えられている。これらの金は人民Republic of China国家税務機関が代行して支払う.Betta Pharmaは会社に支払わなければならない特許使用料は低いものから中2桁の割合まで様々であるが、Betta許可協定に記載されている場合は減少する可能性がある。また、提携の一部として、会社はBetta Pharmaに記念碑的なお金を支払うことに同意しており、金額は最高$に達する40.0同社がFDA承認のCFT 8919新薬申請を受けた後，この記念碑的な金額は，Betta Pharma社が登録した予想臨床試験における患者のパーセンテージと承認された治療経路に基づいている。また、会社は、C 4 T地域CFT 8919の純売上高についてBetta Pharmaに低い1桁パーセント範囲の階層的特許権使用料を支払うことに同意したが、Bettaライセンスプロトコルに記載されている場合もあれば減少する可能性がある

Bettaライセンス契約の署名について、当社のBetta PharmaとBetta Pharmaの関連会社(Betta Investment(Hong Kong)Limited、またはBetta Investment)は#年に株式購入契約を締結した2023年5月29日またはBetta株式購入プロトコルは、Betta許可プロトコルまたはBettaプロトコルと共に、このようなプロトコルに従って、Betta Investmentが購入に同意する5,567,928会社の普通株、または株式、総購入価格は約$です25.0百万ドル、あるいはドル4.49これは1株当たり25闘魚購入契約発効日前の2取引日の60取引日の出来高加重平均終値より割増%であった申請提出日(2023年11月1日)までに、Betta株購入契約により完了した取引は発生していない.

協力は私のものですBetta Pharmaと同社の代表で構成された共同指導委員会が管理を担当している。CFT 8919第1段階試験の用量増加段階を完了した後、便宜上、Betta Pharmaは、少なくとも以下の場合、Betta許可プロトコルを終了することができる90数日前に書面でお知らせします。場合によっては、各当事者はまた、セキュリティ中断、特許挑戦、または他方の重大な違約を規制することを含むが、いくつかの条件によって制限される必要があるが、様々な停止権を有する。*

ベータ合意会計

同社はBettaプロトコルに基づいて、ライセンス契約である収入のタイプを確認する予定だ。Bettaプロトコルは、(1)知的財産権許可、(2)臨床製造供給プロトコル、(3)製造技術移転、(4)商業製造供給、を含む

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カタログ表

合意する。2023年9月30日までの取引総価格は現在ドルです10.0何百万ドルもあります10.0百万の前払い現金が対価格です。Bettaプロトコルに関する収入確認は，臨床製造供給プロトコルでの臨床供給交付後に開始される予定であり，2023年9月30日まで実行されていない。会社はすでにすべてのドルを受け取りました10.0当社は2023年9月30日までの3ヶ月間に関連する源泉徴収税$を支払いました1.0数百万ドルが中国の税務機関に与えられた。

2023年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に違います。収入はBetta協定によって確認された。収入として確認されていない未収または対応金は、会社の簡明総合貸借対照表に繰延収入に計上されている。

生物遺伝研究協力と許可協定

2018年12月、同社は生物遺伝会社と共同研究·許可協定、または生物遺伝協定を締結した。2020年2月、当社とBiogenは、Biogenの目標結合部分(分子の一部)に対する所有権、および協力目標または協力目標にバインドされた任意の関連知的財産権をさらに明確にするためにBiogenプロトコルを改訂した。この改正はさらに，Biogenは当社がこのようなBiogen目標拘束性部分および任意の関連知的財産権(必要に応じて)を使用して，Biogenプロトコル項で期待される研究および開発活動を行うことを許可している。生物遺伝子プロトコルの条項によると，同社と生物遺伝子会社は協力して研究活動を行うことに同意し，標的タンパク質分解(TPD)をその作用モデルとする薬物に依存することにより，アルツハイマー病やパーキンソン病などの神経疾患を治療する新しい療法を開発し，これらの薬剤はすべて会社の分解器技術を用いて作成した。生物遺伝協定の条項に基づき，同社は分解剤技術を利用したTPD療法の開発に取り組んでいる5人標的タンパク質は一定期間内に54数ヶ月、2023年6月に終わります。個々の目標に基づいて，所定の目標評価期間を成功させた後，生物遺伝会社は個々の目標を発展させ続けるすべての権利と責任を負う。2023年9月30日現在、生物遺伝協定の研究期間は満了しており、生物遺伝協定の想定にもかかわらず、指名目標に関するいくつかの研究活動は追加的な期間が継続される。

Biogenの非独占的研究許可証と$を交換するために45.0会社はすでに許可を得て、各目標に関連する製品を開発、商業化し、生産することができ(これは合意を取り消さないことに依存する)、薬物発見に初歩的な研究サービスを提供し、その知的財産権に非独占研究と商業許可を提供し、共同指導委員会或いは生物遺伝研究連合委員会に参加する。同社には他の潜在的な目標や砂箱活動の早期研究活動に参加する義務があり、生物遺伝研究会社が選択し、最高金額は超えてはならない。これらのサービスのためのいかなる仕事も生物遺伝研究会社が精算し、生物遺伝研究会社は会社にFTEに相当するフルタイムまたは相当する費用を精算する。2021年8月31日現在、砂箱活動下での会社の義務が完了した。任意の目標について、開発候補基準を達成した後、INDの研究をサポートする任意の前に、生物遺伝会社は、すべての費用および支出を負担し、生物遺伝研究プロトコルの下で開発されている任意の分解物およびその分解物を含むすべての製品に関連するさらなる活動の唯一の裁量および決定権を有するであろう。生物遺伝会社は高い$を会社に支払うことも要求されています35.0発展のマイルストーンの目標ごとの百万ドルとドルは26.0目標ごとに一度の売上に基づく支払いを第一製品とし、一定レベルの純売上を実現する。また，生物遺伝会社はグローバル製品の純売上高に応じて，製品ごとにライセンス使用料を会社に支払う必要がある。すべての記念碑的支払いおよび販売ベースの支払いは、企業がその目標を達成するための共同研究計画に規定された基準を達成した後に支払われ、生物遺伝会社は商業化目標に関連する製品を制御し、これらの支払いの受信は、会社が追加的な研究および開発努力を行うことなく、生物遺伝会社の商業化目標に対する製品のさらなる開発に依存する。

協力はBiogen JSCによって管理され、BiogenはJSCに対して制御権を有し、Biogenはいくつかの場合、ターゲット毎または製品毎にBiogenプロトコルを終了することができ、少なくともここでは90数日前に書面でお知らせします。

生物遺伝協定会計

生体遺伝プロトコルによると，同社は，(I)研究と開発サービス，および(Ii)砂箱活動の2種類のサービスからの収入を確認しており，発見的研究サービスである。

•研究開発サービス：同社は1つは“生物遺伝的プロトコル”開始時の履行義務は，(1)ライセンス，(2)すべての人の目標評価段階に向けた研究活動を含む総合履行義務である5人目標，および(3)目標ごとの共同研究計画段階.当社は、ライセンスと研究活動はお互いに区別がないと認定していますが、当社が行っている研究活動がなければ、ライセンスの価値は限られています。生物遺伝研究センターに参加し，関連する研究活動と技術移転を監督する

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カタログ表

生物遺伝的許可プロトコルは数量的にも品質的にも重要ではないと判断されたため，義務履行から除外された。当社は，この履行義務に割り当てられた取引価格を確認し，入力法を用いて提供する研究·開発サービスは，研究開発目標ごとにこれまでに発生したコストと，前記研究·開発目標に関する基本的な義務を履行するために発生·将来発生予定の総コストに比例する。統制権の移譲はこの時期に発生し、経営陣から見れば、履行義務の履行に進展した最良の尺度である。

•砂箱活動：生物遺伝会社は、市場価格の考慮と引き換えに砂箱活動に資金を提供する権利があり、この選択によると、同社は生物遺伝研究会社の選挙で発見的研究を行い、他の潜在的目標を開発し、これらの目標は最初に指名された目標の代替目標として使用することができる二つ生物遺伝的プロトコルの下の他の目標ですこのオプションにより得られた収入はサービスを提供していることが確認され、上記履行義務に割り当てられた取引価格には含まれていない。同社はサンドボックスキャンペーンで受け取ったFTEの精算を四半期ごとに発生した収入と確認した。以上のように、砂箱活動は2021年8月31日に全面的に終了した。

2023年9月30日までの生物遺伝協定の取引総価格はドルである55.0研究開発サービスの業績義務と#ドルのために百万ドル3.7分配された出来高のうち100万はまだ満たされていない。“生物遺伝研究協定”の規定によると、指名された目標に関するいくつかの研究活動は2023年6月の研究期間が終了するまでしばらく続く。

当社がまだ受け取っていない金額を売掛金とし、受け取った収入が確認されていない金額は、当社の簡明総合貸借対照表の繰延収入に記入します。

Calico協力と許可協定

2017年3月、当社はCalicoと協力および許可協定、またはCalico協定を締結し、この合意に基づき、当社はCalicoと協力して小分子タンパク質分解剤の開発と商業化に同意し、癌を含む老年性疾患の治療に利用した5年制締め切りは2022年3月。2021年8月、当社はCalicoに延期選択権を提供し、Calicoは2021年9月にこの選択権を行使し、#ドルを発生させた1.0百万の支払いを延期して，あるプロジェクトの研究期限を最大1年延長する1年制2023年3月に終わる時期。また，Calicoは研究段階によって，特定の市場料率で若干のFTEを会社に返済した。2023年3月13日現在，印紙協議の研究期限が満了しており，同社の同協定に関する研究活動はほぼ完了している。

Calico協定によると、Calicoは#ドルを前払いした5.0百万元と数年間の支払いは合計$である5.02020年6月30日までに、研究段階によって、指定された市場料率に応じて目標起動費用を支払い、いくつかのFTEを会社に返済する。すべての目標に対して、会社は最高$を得る資格があります132.0潜在開発とビジネスマイルストーン支払いは百万ドルで、協力努力によるすべての製品の販売から来ています。Calicoは会社に最高#ドルの支払いを要求されました65.0一度に百万元の販売をベースにした最初の製品は一定レベルの純売上を実現します。また、Calicoはライセンス製品ごとに、グローバル製品の純売上高を1桁の中央値の割合で会社に印税を支払う必要がある。すべての記念碑的な支払いと販売ベースの支払いは、会社がその目標の共同研究計画に規定された基準を達成した後に行われ、Calicoは商業化目標に関連する製品を制御し、会社がこれらの支払いを受け取るかどうかは、会社が追加的な研究と開発努力を必要とすることなく、Calicoの商業化製品目標のさらなる発展に依存する。

Calico合意の総取引価格は2023年9月30日までにドルである13.0研究開発サービス履行義務には100万ドルが割り当てられ，取引価格はすべて分配され満足されている。

当社がまだ受け取っていない金額に対応するために当社の簡明総合貸借対照表に売掛金と記入します。

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カタログ表

連携プロトコルから確認した収入まとめ

2022年9月30日、2023年、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の協力協議収入と全面損失簡明連結報告書は以下の通り(千計)

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2023						2022						2023						2022
協力協定からの収入：
羅氏協定			$	8,223					$	875					$	8,736					$	4,548
生物遺伝協定			2,849						4,100						7,689						18,350
印刷布協定			—						1,779						1,070						5,344
協力協定からの総収入			$	11,072					$	6,754					$	17,495					$	28,242

協力·許可協定に関する財務情報は、会社が2023年9月30日までの簡明総合貸借対照表に以下を含む(千計)

			勘定.勘定 売掛金						収入を繰延し 現在のところ						収入を繰延し 海流純額						収入を繰延し 合計する
補足情報：
羅氏協定			$	500					$	2,464					$	11,845					$	14,309
生物遺伝協定			—						3,738						—						3,738
印刷布協定			—						—						—						—
ベータ協定			—						2,222						7,778						10,000
合計する			$	500					$	8,424					$	19,623					$	28,047

協力·許可協定に関する財務情報は、会社の2022年12月31日現在の簡明総合貸借対照表に以下が含まれている(千計)

			勘定.勘定 売掛金						収入を繰延し 現在のところ						収入を繰延し 海流純額						収入を繰延し 合計する
補足情報：
羅氏協定			$	417					$	4,649					$	16,895					$	21,544
生物遺伝協定			—						11,427						—						11,427
印刷布協定			1,056						542						—						542
合計する			$	1,473					$	16,618					$	16,895					$	33,513

2022年9月30日、2023年、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の連携·許可協定に関する補足財務情報は以下の通りです(千計)

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2023						2022						2023						2022
期初に契約負債を計上した確認済収入			$	11,028					$	5,517					$	16,923					$	24,005
以前各期の全部または部分的に履行義務を履行して確認された収入			$	43					$	—					$	43					$	518

2023年9月30日現在，ロ氏プロトコル，生物遺伝プロトコル，ベータプロトコルにより履行義務に割り当てられた部分が満たされていない取引価格総額はドルである33.1百万ドルです。

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カタログ表

注9長期債務関係者

長期債務に関する側は以下の部分からなる(千計)

						十二月三十一日 2022
定期融資関係者は、未償却債務発行コストと債務割引#ドルを差し引いた純額1,0182022年12月31日						$	11,482
マイナス：現在の部分						2,287
長期債務関連先の総額、当期と割引を差し引く						9,195

2020年6月5日、Bラウンド融資を完了すると同時に、当社はPerceptive Advisors LLCまたはPerceptiveの関連会社Perceptive Credit Holdings III、LPと信用協定を締結し、元金借款総額が最高$に達することを規定した20.0100万ドルを2回に分けて提供します12.5百万ドルとドル7.5百万ドルです。クレジットプロトコル開始時の当社普通株に対する所有権を感知することに基づいて、感知は当社の関連先とみなされる

2020年6月、当社は最初の#ドルを抽出しました12.5100万ドルや定期的なローンです同社は2021年6月30日に満期となった第2弾の資金を抽出しないことを決定した

2023年5月17日、当社は信用協定に対して改訂を行い、これにより、当社とその貸金人はLIBOR基準の代わりにSOFRを採用することに同意し、SOFRはニューヨーク連邦準備銀行の監督を受けた。金融市場行為監督局は2023年6月30日にLIBORを段階的に淘汰する計画であるため、同社はその信用協定を修正した。SOFR為替レートの使用は2023年7月1日から施行される

2023年7月、信用協定の条項により、当社の前払い費用の支払い義務が取り消されました。2023年7月26日、会社が定期ローンの返済を選択した未返済元金残高は、定期ローンの返済未返済残高に関連して、会社のほとんどの資産の留置権が解除された。会社に$が発生しました0.6この債務の返済は百万ドルの損失をもたらした。

注10株に基づく報酬

2023年、2023年、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の株式ベースの給与支出は、会社の統合経営簡素化と全面赤字報告書で以下のように分類されています(千単位)

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2023						2022						2023						2022
株式ベースの報酬費用：
研究開発			$	3,906					$	2,636					$	9,133					$	10,024
一般と行政			4,294						3,375						11,743						13,073
株式に基づく報酬総支出			$	8,200					$	6,011					$	20,876					$	23,097

株式オプション

2023年9月30日までの9ヶ月以内に、当社は購入を付与します4,427,620加重平均行権価$の普通株式3.891株当たり、加重平均授出日公正価値は#ドルです2.86一株ずつです。2023年9月30日現在、未返済株式オプションに関する未確認報酬コストは5ドルである42.9100万ドルで加重平均期間中に確認される予定です2.4何年もです。

業績に基づく限定株式単位

2023年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に、会社は業績に基づく制限株式単位、すなわちPSUを付与していない135,3012023年9月30日までの9カ月間、それぞれパフォーマンス帰属基準に達したときに帰属するPSU。付与された場合、各PSUは自動的に1つは会社の普通株のシェア。会社が間接的に買い戻す17,556株式純額で決済された普通株は、PSUに帰属する際に生じる従業員の源泉徴収義務の対価格として、これらの税額を適用される税務機関に現金で送金する。2023年9月30日現在，実現不可能と考えられる業績に基づく帰属基準を有する未確認PSUに関する未確認補償コストは$である6.4百万ドルです

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カタログ表

時間に基づく制限株式単位

2023年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に、会社はその従業員に制限された株式単位、すなわちRSUを発行し、これらの単位は時間に基づく帰属条件によって制限される。この等RSUは授出日に日関連株式の時価値を授与する。付与された場合、各RSUは自動的に1つは会社の普通株のシェア。

次の表は、会社が2023年9月30日までの9ヶ月間のRSU活動をまとめています

			株						加重平均 授与日 公正価値
2022年12月31日現在の未返済債務			—						$	—
発表されました			824,600						5.37
既得			—						—
没収される			(68,640)						$	5.67
2023年9月30日現在返済されていない			755,960						$	5.35

2023年9月30日現在，RSU未償還に関する未確認賠償コストは$である3.4100万ドルで加重平均期間中に確認される予定です3.4何年もです。

注11引受金とその他の事項

法律手続き

当社は現在いかなる重大な法的手続きにも関与していません。報告日ごとに、当社は、潜在損失金額又は潜在損失範囲が権威的な案内処理又は事項の規定によって可能かつ合理的に評価されているか否かを評価する。当社はこのような法律訴訟に関連する費用が発生した場合に支出します。

注121株当たり損失

当社が普通株主が純損失を占めるべき期間を報告した場合、潜在的希薄化証券は、それらの影響が逆薄になるため、1株当たりの純損失の計算から除外されている。したがって，基本1株当たり純損失と希釈後の1株当たり純損失を計算するための発行済み普通株加重平均は同じである。1株当たり純損失を希釈する際に、業績または市場帰属条件を満たした株式オプションと制限的株式単位は普通株等価物とみなされるが、2023年9月30日現在業績または市場帰属条件を満たしていない制限株単位は普通株等価物とはみなされない期間中の1株当たりの純損失を計算する場合、同社は期末既発行金額に基づいて以下の潜在普通株を計上しない。これらの株式を計上すると逆償却効果が生じるからである

			9月30日まで
			2023						2022
逆希釈普通株等価物：
普通株購入オプション			9,868,099						6,952,795
総逆希釈普通株等価物			9,868,099						6,952,795

1株当たり基本と希釈損失の計算方法は、純損失を2022年9月30日、2023年、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の発行済み加重平均普通株(千単位で、株および1株当たりのデータを含まない)で割る

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2023						2022						2023						2022
分子：
純損失			$	(27,037)					$	(31,958)					$	(97,739)					$	(90,990)
分母：
加重-1株当たりの純損失を基本的かつ希釈するための平均持分数の計算			49,212,126						48,921,928						49,103,351						48,827,503
1株当たり純損失基本株と軽薄株			$	(0.55)					$	(0.65)					$	(1.99)					$	(1.86)

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カタログ表

注13所得税

2022年12月31日現在、当社記録違います。所得税は、推定手当のために何の福祉も記録されていない米国で発生した損失による福祉に充てられている。同社は2023年9月30日まで、米国連邦と州繰延税金資産に対して全額推定手当を維持し続けている

当社の2023年9月30日までの9ヶ月間の有効税率は、別注8で述べたように、Betta許可協定に関する前払いに関する中国の源泉徴収義務の影響を受けている協力と許可協定この四半期報告10-Q表の他の部分に記載されている監査されていない簡明な連結財務諸表は、計上税金準備金#ドルをもたらす1.0百万ドル、実際の税率は1.0)%.

注14後続事件

2023年10月30日取締役会は会社について注釈CFT 8634を1/2期臨床試験の1期用量を超えて増加させた。この計画の一時停止に関する決定のコストはそれほど大きくないと予想される

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カタログ表

項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析

以下、当社の財務状況及び経営成果の検討及び分析は、当社が本10-Q表四半期報告書の他に出現した監査されていない中期簡明総合財務諸表及び関連付記、並びに当社が監査した簡明総合財務諸表及び付記、並びに経営陣の財務状況及び経営成果の検討及び分析(2023年2月23日に米国証券取引委員会に提出された2022年12月31日現在の10-K表年次報告書を含む)と共に読まなければならない。“展望的陳述に関する特別な説明”と題する節で議論されているように、以下の議論および分析は、リスクおよび不確実性に関連する前向き陳述、およびいくつかの仮定を含み、これらの仮定が実現されていないか、または誤りであることが証明されている場合、これらの前向き陳述の明示的または示唆的な結果とは大きく異なる結果をもたらす可能性がある。これらの差異をもたらす可能性がある要因には、以下の決定要因と、本四半期報告10−Q表第II部1 A項“リスク要因”の節で議論された要因と、2022年12月31日までの年次報告書10−K表で議論された要因とが含まれるが、これらに限定されない。

業務の概要

著者らは臨床段階の生物製薬会社であり、的確な蛋白質分解科学を推進し、新世代の小分子薬物を開発し、疾病の治療方式を変えることに取り組んでいる。著者らは著者らの特許技術プラットフォームTorpedo(標的蛋白質分解器最適化器)を利用して、高効率に小分子薬物を設計と最適化し、人体自然蛋白質循環システムを利用して発病蛋白質を迅速に分解し、薬剤耐性、薬物抑制できない目標を克服し、患者の予後を改善する潜在力を提供した。著者らは著者らの魚雷プラットフォームを利用して複数の的確な腫瘍学プロジェクトを臨床に普及させ、同時にプラットフォームを拡大し、難治性疾患の治療に次の薬物を提供し、最終的に患者の治療選択を改善している。

著者らの最先端の候補製品CFT 7455は1種の経口生物使用可能なMonoDAC分解剤であり、IKZF 1とIKZF 3と呼ばれ、現在多発性骨髄腫(MM)と非ホジキンリンパ腫(NHL)の臨床開発中である。米国食品医薬品局(FDA)はCFT 7455を孤児薬物として承認し、MMの治療に応用した。著者らは2022年4月にこの臨床試験A群の初歩的な臨床データを公表した。進行中の1/2期臨床試験の1期用量アップ分に引き続き患者を募集した。

著者らはまたCFT 1946を開発しており、1種の経口生物使用可能なBiDAC分解剤であり、特にBRAF V 600変異標的に対して効力と選択性を有し、黒色腫、非小細胞肺癌、結腸直腸癌、および他のこのような突然変異を含む悪性腫瘍の治療に用いられる。2023年1月、著者らはBRAF V 600変異固形腫瘍、非小細胞肺癌、結腸直腸癌および黒色腫を含むBRAF V 600変異固形腫瘍の治療のためのCFT 1946の最初のヒト1/2期臨床試験を開始し、患者を試験に参加する第1段階用量増加部分を引き続き募集した。

また，経口生物利用，アロステリック，変異選択性の上皮増殖因子受容体またはEGFRのBiDAC分解剤であり，非小細胞肺癌にL 858 R変異を有するCFT 8919を開発している。2023年5月、我々はベータ製薬有限会社またはベータ製薬とCFT 8919の香港特別行政区、マカオ特別行政区、台湾地区を含む大中華区中国地区における開発と商業化の独占許可協定を締結した。また，FDAは2023年6月にCFT 8919の研究新薬またはIND申請を承認した。著者らはベータ製薬が中国大区で第一段階の用量増加試験を完成した後、中国大区外で臨床試験活動を開始する予定である

2023年11月1日、CFT 8634を1/2期臨床試験を超える1期用量アップグレード部分に進めないことを発表した。CFT 8634は経口生物用BiDAC分解剤であり、BRD 9と呼ばれるタンパク質標的であり、滑膜肉腫とSMARCB 1欠損固形腫瘍の臨床開発に用いられている。2023年11月の結合組織腫瘍学学会年会で発表されたデータにより、CFT 8634の応用はすべての用量レベルにおけるBRD 9の深さと持続的な分解を招いたが、BRD 9の分解は大量の前治療を受けた滑膜肉腫とSMARCB 1欠損固形腫瘍患者において十分な治療効果を産生しなかった

これらの最初の候補品に加えて，我々自身の特許パイプラインと我々が羅氏と協力して開発したパイプラインに対して，臨床検証と現在使用不可能な目標に対する新しい分解剤を開発し，さらにパイプラインを多様化した

財務運営の概要

収入.収入

これまで、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、予測可能な未来にも製品販売から何の収入も得られないだろう。今まで、私たちの収入は研究協力と許可協定から来た。私たちは各合意に基づいて予想業績期間の収入を確認します。私たちは、今後数年間、私たちの収入は主に私たちの現在の協力協定と私たちが未来に達成する可能性のある任意の追加的な協力から来ると予想している。今まで、私たちは既存の協力協定の下でどんな印税も受け取っていない

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カタログ表

F.Hoffman-La Roche LtdとHoffman-La Roche Inc.またはRoche、Biogen MA、Inc.またはBiogen、Calico Life Science LLC、またはCalicoとBetta Pharmaとの協力プロトコルの説明については、注8を参照されたい協力と許可協定監査されていない簡明な連結財務諸表は、本四半期の報告書10-Q表の他の部分を含む。

研究開発費

研究と開発費用は主に私たちの研究活動によって発生するコストを含み、私たちの発見努力と私たちの候補製品開発を含む

•研究開発に従事する者の賃金、福祉、その他の関連費用は、株式ベースの報酬費用を含む

•契約研究組織および私たちを代表して研究、臨床前および臨床活動を行う他の第三者、および臨床前および臨床試験のための候補製品を製造する第三者を含む、第三者との合意に基づいて発生する費用

•外部コンサルタントの費用には彼らの費用と関連する旅費が含まれている

•臨床前研究と臨床試験の実験室用品と材料購入費用；

•施設に関する費用は、設備の直接減価償却費用、施設賃貸料及び整備費及びその他の業務費用の分配費用を含む

•第三者許可料

私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。外部開発活動のコストは，具体的なタスク達成の進捗の評価に基づいて，我々のサプライヤーが提供してくれた情報を用いて確認した.これらの活動の支払いは、生成されたコストモデルとは異なる可能性がある個別合意に基づく条項であり、前払いまたは計算すべき研究および開発費用として我々の簡明な連結財務諸表に反映される可能性がある。将来的に研究および開発活動のために受信される貨物またはサービスの払戻不可能な前払いは、前払い費用として記録され、関連貨物が提供またはサービスを提供する際に支出される。

われわれが計画している臨床前と臨床開発活動により，われわれの研究開発費は引き続き大幅に増加することが予想される。

一般と行政費用

一般的および行政費用は、主に株式ベースの給与を含む行政、財務、法律、業務発展と行政機能者の賃金およびその他の関連コストを含む。一般および行政費用には、会社の事務に関連する法律費用、会計、監査、税務およびコンサルティングサービスの専門費用、保険料、出張費用、直接減価償却コスト、施設賃貸料および維持分配費用、および他の運営コストを含む施設関連費用も含まれる

私たちは、今後、より多くの研究開発活動を支援するために、私たちの一般的かつ行政的費用が増加する可能性があると予想している。これらの増加には、より多くの人の雇用に関連するより高い費用、外部コンサルタント、弁護士、会計士の費用、および投資家と広報費用が含まれる可能性がある。

その他の収入，純額

その他の収入(費用)、純額は主に：

•私たちの長期債務の利息支出と償却は、付記9でより詳細に議論されています長期債務関係者, 本四半期報告の他の部分の10-Q表を含む監査されていない簡明な総合財務諸表；

•現金、現金等価物と有価証券の利息収入および有価証券割引の増加。

所得税費用

所得税支出には、Betta許可協定に従って前払いで支払われた源泉徴収税が含まれており、付記8はこれについてより詳細な議論を行った協力と許可協定はそして付記13所得税監査されていない簡明な連結財務諸表は、本四半期の報告書10-Q表の他の部分を含む。

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カタログ表

行動の結果

2023年9月30日まで、2023年9月と2022年9月までの3ヶ月と9ヶ月を比較する

収入.収入

私たちの協力·許可協定の収入には、2023年9月30日、2023年9月30日、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の収入(千単位)が含まれています

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2023						2022						2023						2022
協力協定からの収入：
羅氏協定			$	8,223					$	875					$	8,736					$	4,548
生物遺伝協定			2,849						4,100						7,689						18,350
印刷布協定			—						1,779						1,070						5,344
協力協定からの総収入			$	11,072					$	6,754					$	17,495					$	28,242

2022年9月30日までの3カ月と比較して、2023年9月30日までの3カ月間の月収が430万ドル増加した主な原因は、

•羅氏合意により確認された収入が730万ドル増加したのは、2023年9月に指定された目標の研究活動を完了したからである

•“生物遺伝プロトコル”によって確認された収入が130万ドル減少したのは、2023年6月の研究期限終了後の一定期間に指名された目標を追加的に研究活動するためであり、これらはすべて“生物遺伝プロトコル”が想定しているためである

•印紙協議により確認された収入が180万ドル減少したのは，2023年3月31日現在，履行義務と取引価格が完全に満たされているためである。

2022年9月30日までの9カ月間と比較して、2023年9月30日までの9カ月間の月収が1070万ドル減少した主な原因は、

•生物遺伝的プロトコルにより確認された収入が1，070万ドル減少したのは，2023年6月の研究期限終了後の一定期間に指名された目標に対して追加的な研究活動を行うためであり，これらはすべて生物遺伝的プロトコルが期待しているからである

•印刷布協定により確認された収入が430万ドル減少したのは、2023年3月31日現在、履行義務と取引価格が十分に満たされているためである

•羅氏合意により確認された収入が420万ドル増加したのは，2023年9月に指定された目標の研究活動を完了したためである。

研究開発費

次の表は、2022年9月30日、2023年、2022年の3ヶ月と9ヶ月の研究開発費(単位：千)をまとめています

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2023						2022						2023						2022
研究開発費：
人員費			$	12,066					$	9,610					$	32,977					$	31,163
臨床前開発と発見費用			5,303						11,342						21,644						32,050
臨床費用			4,549						3,124						12,136						6,699
施設と用品			3,222						3,221						10,277						10,498
専門費			2,119						1,522						6,729						4,754
知的財産権やその他の費用			1,088						844						3,552						2,025
研究開発費総額			$	28,347					$	29,663					$	87,315					$	87,189

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カタログ表

2022年9月30日までの3カ月と比較して、2023年9月30日までの3カ月間の研究開発費は130万ドル減少した

•臨床段階に入る追加計画のため、臨床前費用は600万ドル減少した

•CFT 7455、CFT 8634、CFT 1946の1/2期臨床試験を行っているため、臨床費用は140万ドル増加した

•人員費が250万ドル増加したのは，主に2023年9月30日までの3カ月間にPSUに帰属したためである。

2022年9月30日までの9カ月と比較して、2023年9月30日までの9カ月間の研究開発費が10万ドル増加したのは、主な原因は

•進行中のCFT 7455とCFT 1946の1/2期臨床試験およびCFT 8634の1期臨床試験により，臨床費用は540万ドル増加した

•専門費は200万ドル増加しました

•人員支出は180万ドル増加し、私たちの臨床開発チームの設立による従業員数の増加による賃金と賃金の増加を含む賃金および福祉コストが増加した

•知的財産権や他の支出は150万ドル増加しました

•計画の臨床移行に伴い，INDを支持する活動が減少し，コストが1040万ドル減少した。

一般と行政費用

次の表は、2023年9月30日、2023年9月、2022年9月までの3ヶ月と9ヶ月の一般と行政費用(単位：千)をまとめています

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2023						2022						2023						2022
一般的かつ行政的費用：
人員費			$	8,086					$	6,817					$	23,151					$	23,243
専門費用とその他の費用			2,447						2,762						8,633						9,051
一般と行政費用総額			$	10,533					$	9,579					$	31,784					$	32,294

2022年9月30日までの3カ月と比較して，2023年9月30日までの3カ月の一般·行政費が100万ドル増加したのは，主に2023年9月30日までの3カ月でPSUに帰属し，人件費が130万ドル増加したためである。

2022年9月30日までの9カ月と比較して、2023年9月30日までの9カ月間の一般·行政費が50万ドル減少したのは、主に専門費やその他の費用が40万ドル減少したためである。

その他の収入，純額

次の表は、2023年9月30日、2023年9月、2022年9月までの3ヶ月と9ヶ月の他の収入(支出)純額(単位：千)をまとめています

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2023						2022						2023						2022
その他の収入(費用)、純額：
利息とその他の収入，純額			$	2,562					$	1,084					$	6,862					$	1,866
長期債務返済損失			(621)						—						(621)						—
長期債務関連側の利子支出と償却			(167)						(554)						(1,373)						(1,615)
その他の収入を合計して純額			$	1,774					$	530					$	4,868					$	251

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カタログ表

2022年9月30日までの3カ月と比較して、2023年9月30日までの3ヶ月間の他の収入(支出)の純額が120万ドル増加したのは、主に2023年9月30日までの3ヶ月間の投資利息の増加により利息やその他の収入が150万ドル増加したためである。

2022年9月30日までの9カ月と比較して、2023年9月30日までの9カ月間の他の収入(支出)純額が460万ドル増加したのは、主に2023年9月30日までの9カ月間の投資利息増加により利息やその他の収入が500万ドル増加したためである

所得税費用

2023年9月30日と2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の所得税支出が1，000，000ドル増加したのは、闘魚許可協定によって受け取った1，000万ドルの前払い現金が中国国家税務総局Republic of Chinaに10%の税金を源泉徴収したためである。

流動資金と資本資源

流動資金源

設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。予見可能な未来には，臨床開発による臨床前計画やわれわれの候補製品の推進に伴い，巨額の費用と運営損失が生じることが予想される。私たちは現在どんな承認された製品もなく、製品販売から何の収入も得たことがない。これまで、私たちは主に優先株の売却、私たちの普通株の公開、パートナーの支払いを通じて、私たちの運営に資金を提供してきました。2023年9月30日現在、私たちは約2億464億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。

キャッシュフロー

以下の表は、列挙された期間の私たちの現金源と使用状況(千計)をまとめています

			9月30日までの9ヶ月間
			2023						2022
現金、現金等価物、および限定的な現金の純変化：
経営活動のための現金純額			$	(82,829)					$	(76,811)
投資活動が提供する現金純額			126,404						49,138
融資活動が提供する現金純額			(12,183)						1,100
現金、現金等価物、および限定的な現金純変化総額			$	31,392					$	(26,573)

経営活動

2023年9月30日までの9ヶ月間、経営活動で使用されている純現金は主に以下の現金使用に推進されている

•純損失は9770万ドル

•550万ドルの繰延収入変動は、私たちの協力協定での収入が確認されたが、Betta許可プロトコルに関する分配取引価格はまだ満足できず、この変化を相殺したからである

•費用とその他の流動負債の変動390万ドルを計算しなければならない

•350万ドルの経営リース負債変動

•280万ドルの有価証券の純割引増額の変化。

これらは以下の各項によって相殺される

•非現金支出は2450万ドルで、主に株式ベースの報酬支出2090万ドルを含む

•140万ドルの前払い費用およびその他の流動および長期資産の変動

•売掛金は100万ドル変動します。

2022年9月30日までの9ヶ月間、経営活動で使用されている純現金は主に以下の現金使用に推進されている

•9100万ドルの純損失があります

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カタログ表

•2，130万ドルの繰延収入の変動は、私たちの協力協定に基づいて収入を確認するためである

•230万ドルの売掛金変動。

これらは以下の各項によって相殺される

•非現金支出は3030万ドルで、主に株式ベースの報酬支出2310万ドルを含む

•売掛金の変動420万ドル

•240万ドルの費用と他の負債の変化。

投資活動

2023年9月30日までの9カ月間、投資活動が提供する純現金は主に1.28億ドルの有価証券満期日(購入控除)によって推進されている。

2022年9月30日までの9カ月間、投資活動が提供する純現金は主に5310万ドルの有価証券の満期日(購入控除)によって推進されている。

融資活動

2023年9月30日までの9カ月間、融資活動で使用された純現金は、主に定期融資元金が支払った1250万ドルによって推進された。

2022年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した純現金は主に株式オプションの行使による70万ドルだった。

資金需要

我々の設立以来，我々はすでに重大な運営損失が発生しており，予見可能な将来，臨床開発による臨床前計画と我々の候補製品の推進に伴い，巨額の費用と増加していく運営損失を招き続けると予想される。また、上場企業として、運営に関連したコストが引き続き発生すると予想される

具体的には、私たちは今後、私たちの支出が大幅に増加すると予想している

•私たちが行っている人間の第1段階1/2試験を継続し、他の候補製品のための計画中の人間の第1段階1/2実験を開始し、実行します

•より多くの候補製品が臨床前と臨床開発段階に入るように推進する

•独自の魚雷プラットフォームに投資し続けています

•私たちの知的財産権の組み合わせを推進し、拡大し、維持し、保護する

•より多くの臨床、監督、品質、科学者を招聘する

•我々が行っている研究、製品開発、潜在的な将来の商業化努力、上場企業としての運営、一般的かつ行政的役割を支援するために、運営、財務、管理情報システムおよび人員を増加させる

•臨床試験に成功した候補製品のために市場承認を求める

•最終的に販売、マーケティング、流通インフラを構築し、外部製造能力を拡大し、マーケティングの承認を得ることが可能な任意の製品を商業化する

私たちの候補製品の開発と商業化に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちは現在と期待されている臨床前と臨床開発に関連する増加した資本と運営コストを見積もることができない。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します

•私たちの主要な候補製品は、人間の第一段階の1/2試験の進行、コスト、結果、およびこれらの先行候補製品の任意の未来の臨床開発を行っており、計画されている

•私たちの他の候補製品と開発計画の臨床前と臨床開発の範囲、進捗、コストと結果

•私たちが求めている他の候補製品の数量と開発要件は

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カタログ表

•マイルストーンを達成した後に既存のパートナーから追加の研究支援やマイルストーン支払いを受けるかどうかを含む、私たちの既存と未来の第三者パートナーとの協力の進展と成功

•私たちの候補製品に対する規制審査のコスト、時間、結果

•特許出願を準備し、提出し、起訴し、私たちの知的財産権を維持し、実行し、知的財産権に関する任意のクレームを弁護するコストと時間；

•私たちは、現在またはより多くの将来の候補製品を開発または商業化するために、有利な条件で他のバイオテクノロジーまたは製薬会社とより多くの協力計画を確立することを望んでおり、能力がある

•私たちが市場承認を得た任意の候補製品について、将来の商業化活動のコストと時間は、製品製造、マーケティング、販売、および流通を含む

•私たちの候補製品の商業販売から得られた収入(あれば)は、マーケティング承認を得ました

上記の予想支出のため、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、長期業務計画を実行するために、多くの追加資金を得る必要があるだろう。私たちは製品販売から相当な収入を得ることができる前に、株式発行、債券発行、協力、戦略連合、マーケティング、流通、許可手配を通じて私たちの現金需要に資金を提供する予定です。私たちは羅氏、Calico、Biogen、Betta Pharmaとの協力を通じて潜在的な未来のマイルストーンと特許使用料支払いを得るかもしれないが、2023年9月30日まで、私たちは約束された外部資金源を持っていない。Bettaライセンス契約の実行については、私たち、Betta Pharma、Betta Pharmaの関連会社(Betta Investment(Hong Kong)Limited、またはBetta Investment)は株式購入プロトコルまたはBetta株式購入プロトコルを締結し、Betta許可プロトコルまたはBettaプロトコルと共に、Betta Investmentは合計約2，500万ドルの購入価格、または1株4.49ドル、5，567，928株の私たちの普通株または株式を購入することに同意した。これは闘魚株購入協定の発効日前の2取引日の60取引日の出来高加重平均終値より25%割増した

闘魚株購入協定による成約は通常の成約条件、及び闘魚許可協定の持続的な効力及び闘魚投資はすでに中国商務部Republic of China、国家発展と改革委員会Republic of China及び国家外国為替管理局Republic of China或いはその現地対口部門が発行した企業対外投資証明書を獲得しなければならない。2023年9月30日現在、私たちとベータ投資はすべての成約条件を満たしており、ベータ投資は必要な証明書を取得している。2023年9月30日現在、闘魚株購入協議での取引は完了していない

受け入れ可能な条件で、私たちは十分な追加資金を得ることができないかもしれないし、全くないかもしれない。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を調達できない場合、私たちは私たちの研究、製品開発、または将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができます

私たちがBetta Investmentに株式を発行することによって、各投資家の所有権権益が希釈されることを含む、株式証券の売却によって追加資本を調達する場合、私たちが発行する可能性のある任意の証券の条項は、清算または私たちの普通株式保有者の権利に悪影響を及ぼす他の特典を含む可能性がある。優先株融資が可能であれば、関連する可能性のある協定は、買収または資本支出を行うこと、または配当を発表することなど、特定の行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。

もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配を通じてより多くの資金を調達するならば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。

市場における持分計画

2021年11月、私たちは米国証券取引委員会に自動発効のS-3表登録声明を提出し、数量不明の普通株、優先株、債務証券、権証および/またはそれらの任意の組み合わせの単位の発行、発行、販売を登録した。また，販売代理であるCowen and Company，LLCと時々登録声明と関連募集説明書および登録声明やATM計画とともに提出された任意の目論見書補充条項に基づいて，2億ドルまでの普通株を発行·販売することを規定している株式分配協定を締結した。ATMは2023年9月30日現在、何の販売も計画されていない。

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カタログ表

契約義務

私たちは正常な業務過程で契約製造組織、契約研究組織、その他のサプライヤーと契約を締結して、私たちの研究開発活動と他の運営目的のためのサービスと製品の実行に協力します。これらの契約は一般に通知後に終了することが規定されているため，破棄可能な契約に属し，契約義務や承諾表には含まれていない

2023年9月30日までの9ヶ月間、付記6で開示された最低賃貸料約束を除いて、賃貸借証書注9と、長期債務関係者, 本四半期報告Form 10-Qに含まれる他の部分に含まれる監査されていない簡明総合財務諸表については、2022年12月31日現在のForm 10-K年度報告書の“経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析”に記載されている契約義務や承諾に大きな変化はない

重要な会計政策と推定数の使用

我々の重要な会計政策とは、監査されていない簡明な総合財務諸表を作成する際に最も重大な判断と推定を行う必要がある政策である。私たちの最も重要な会計政策は、協力収入確認、研究開発費確認、賃貸負債計量、株式ベースの報酬に関する政策であることを確認した。2022年12月31日までのForm 10−K年度報告で議論されている既存のキー会計政策に大きな変化はなく、2023年2月23日に米国証券取引委員会に提出された。

表外手配

私たちはアメリカ証券取引委員会の適用規制の定義に基づいて表外手配をしていません。

第3項は市場リスクに関する定量的かつ定性的開示である。

私たちは金利の変化と関連した市場リスクに直面している。 私たちの有価証券は金利リスクの影響を受けており、市場金利が上昇すれば値下がりする可能性がある。2023年9月30日現在、当社債務証券、米国政府債務証券、米国国債を含む1兆855億ドルの有価証券を保有しています。私たちの有価証券は短期証券で、加重平均満期日は0.6年です。したがって、これらの利息を稼ぐツールはある程度の金利リスクを持っているが、利息収入の歴史的変動は当社にとって重要ではない。

項目4.制御とプログラム

開示制御とプログラムの評価

我々の経営陣は、最高経営者及びCEOの参加の下、2023年9月30日現在、改正された1934年の証券取引法又は取引法に基づいて、規則13 a−15(E)及び15 d−15(E)で定義された開示制御及び手続の有効性を評価した。“取引法”で定義されている“開示制御及び手続”という言葉は、会社が取引法に基づいて提出又は提出された報告書において開示を要求する情報が米国証券取引委員会規則及び表で指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されることを保証するための会社の制御及びその他の手続を意味する。開示制御及び手続は、会社が“取引法”に基づいて提出又は提出された報告書において開示を要求する情報が蓄積され、その主要幹部及び主要財務官を含む会社経営者に伝達されることを保証することに限定されるものではないが、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、同様の機能を果たす者の制御及び手続を適宜行う。経営陣は、どのような制御やプログラムが、どんなに設計や操作が良くても、その目標を実現するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、管理部門は、可能な制御とプログラムのコスト-利益関係を評価する際にその判断を運用しなければならない。

2023年9月30日までの開示統制及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、その日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。

財務報告の内部統制の変化

私たちは内部統制の効率性と効力を向上させることを絶えず求めている。これは会社全体の流れを改善することにつながる。2023年9月30日までの四半期内に、財務報告の内部統制(取引法ルール13 a-15(F)および15 d-15(F)の定義による)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性が高い。

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カタログ表

財務報告の有効性の内在的限界について

いかなる財務報告内部制御制度の有効性は、私たちの内部制御制度を含めて、内在的に制限されており、設計、実施、運営と制御とプログラムを評価する時に判断力を行使し、不正行為を完全に除去できないことを含む。したがって、どのような財務報告書の内部統制制度も、私たちの制度を含めて、設計と運営がどんなに良くても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できない。また，将来的に任意の有効性評価を行う予測は，条件の変化により制御不足のリスクが生じたり，政策やプログラムの遵守度が悪化したりする可能性がある.私たちは、私たちの業務の必要性や適切な内部統制の監視とアップグレードを継続するつもりですが、これらの改善が財務報告に対する効果的な内部統制を提供するのに十分である保証はありません。

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カタログ表

第2部-その他の資料

項目1.法的訴訟

時々、私たちは正常な業務過程で発生した法的訴訟に巻き込まれるかもしれない。本四半期報告Form 10-Qの日付まで、私たちは重大な法律事項やクレームに参加していません。

第1 A項。リスク要因です

私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの証券について投資決定を下す前に、以下に述べるリスクと、本Form 10-Q四半期報告書の他のすべての情報をよく考慮してください。“経営陣の財務状況と経営結果の議論と分析”というタイトルの部分、統合財務諸表および関連説明、および2023年2月23日にアメリカ証券取引委員会に提出された2022年12月31日までのForm 10-K年次報告書を含めてください。以下、米国証券取引委員会に提出された他の文書(我々の10-K表年次報告書を含む)に記載されているリスクおよび不確実性は、私たちが直面している唯一のリスクおよび不確実性ではないかもしれない。 次のいずれかの事件や事態が発生した場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、成長の見通しを損なう可能性があります。したがって、私たちの普通株の市場価格は下がるかもしれません。あなたは私たちの普通株へのすべてまたは一部の投資を失うかもしれません

私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク

私たちは臨床段階の生物製薬会社で、設立以来すでに重大な損失が発生している。私たちは少なくとも今後数年以内に損失が出ると予想して、永遠に利益を達成したり維持したりすることはできないかもしれない

私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営の歴史は限られている。2023年、2023年、2022年9月30日までの9ヶ月間の純損失はそれぞれ9770万ドルと91.0ドルでした。2023年9月30日現在、私たちの累計赤字は4兆936億ドルです。今まで、私たちは製品販売から何の収入も得ていません。主に私たちの株式を売却することで、私たちの普通株の公開発行、私たちの協力収益、債務融資を含む私たちの運営に資金を提供します。私たちはまだ候補製品開発の初期段階にいる。したがって、私たちはまだ数年かかると予想され、もしあれば、規制部門の承認と商業化のための候補製品を持つことができる。私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、利益を達成するのに十分な収入が生まれないかもしれない。利益を実現し、維持するためには、マーケティング承認を成功させ、大量の収入を生み出した製品を商業化しなければならない。これは、我々が候補製品の臨床前研究と臨床試験を成功させ、より多くの候補製品を発見し、第三者と臨床試験を行う手配を確立し、臨床および商業規模の製造を調達し、候補製品のマーケティング承認を得ること、マーケティング承認を得る可能性のある任意の製品を製造、マーケティング、販売することを含む一連の挑戦的な活動において成功することを要求し、パートナーが決定した候補製品または既存の候補製品の他の用途を開発するためにパートナーを決定し、パートナー候補製品の開発を成功させることができる

少なくとも今後数年以内に、巨額の費用と増加する運営損失を招き続けることを予想している。私たちの費用は大幅に増加すると予想されています

•私たちの候補製品の最初の人類臨床試験と後期臨床試験を開始し、行い、成功し、そして著者らの独自の研究と開発組み合わせの範囲を拡大した

•我々の魚雷プラットフォームを用いてより多くの候補製品を識別し、それを臨床前と臨床開発に投入する

•私たちの魚雷プラットフォームの能力を拡張し

•臨床試験に成功した候補製品のために市場承認を求める

•最終的に販売、マーケティング、流通インフラを構築し、外部製造能力を拡大し、市場の承認を得ることが予想される任意の製品を商業化する

•私たちの知的財産権の組み合わせを推進し、拡大し、維持し、保護する

•臨床開発、監督管理、品質、科学及び一般と行政職などの分野を含む多くの人員を募集する

•我々が行っている研究開発および潜在的な将来の商業化努力を支援する者を含む、運営、財務、管理情報システムおよび人員を増加させる。

また、重大な法律、会計、保険、投資家関係、その他の費用を含む上場企業の運営に関する追加コストが引き続き発生すると予想される

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カタログ表

FDA、欧州医薬品局、または他の規制機関が現在予想されている基礎の上で試験を行うことを要求する場合、あるいは私たちの任意の候補製品のための適切な製造手配を確立したり、臨床試験または臨床開発を完成させる上でいかなる遅延に遭遇した場合、私たちの費用は私たちの予想を超えるかもしれない

医薬品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、私たちが発生する費用の増加時間や金額、あるいはいつ利益を達成できるかを正確に予測することはできません。たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値や私たちの普通株の価値が下がっても、あなたの全部または一部の投資損失を招く可能性があります

もし私たちが開発した1つ以上の候補製品が商業販売のために承認されれば、これらの承認された候補製品の商業化に関連する巨額のコストが発生すると予想される。たとえ承認された製品の販売から収入を得ることができても、利益を得ることができない可能性があり、運営を継続するために追加の資金が必要かもしれない

私たちには大量の 私たちの業務目標を達成し、私たちの運営を継続するために追加資金を提供する。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究や製品開発計画や将来の商業化努力を延期、制限、減少、または中止することを要求されるかもしれない

私たちが行っている活動に関連する費用は大幅に増加することが予想され、特に私たちが行っているおよび計画中の候補製品の人類第1段階1/2臨床試験の準備と起動、進行と完了、私たちの魚雷プラットフォームの推進と研究開発活動の継続、独自の研究開発の組み合わせの拡大、および現在と未来の臨床前計画の臨床試験を開始し、継続し、市場承認を求めることが可能である。また、いずれかの候補製品が市場承認されれば、製品製造、マーケティング、販売、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。また、上場企業の運営に関連した追加コストが引き続き発生すると予想される。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を調達できない場合、私たちは私たちの研究、製品開発計画、あるいは未来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができます

2023年9月30日現在、私たちは約2億464億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。私たちはこのような資金が2025年下半期まで計画されている運営費用を支払うのに十分だと信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは現在予想されているよりも早く既存の資本資源を枯渇させるかもしれない。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します

•私たちが行っているおよび計画中の候補製品のヒト第1段階1/2臨床試験の時間、進行、コスト、および結果、およびこれらの候補製品の任意の未来の臨床開発

•臨床前と臨床開発段階計画および私たちの他の候補製品と開発計画の範囲、進捗、コストと結果

•私たちが求めている他の候補製品の数量と開発要件は

•私たちは羅氏やBetta Pharmaと協力し続けて成功しました

•私たちの候補製品に対する規制審査のコスト、時間、結果

•将来の商業化活動のコストと時間、製品製造、マーケティング、販売、流通、および上場承認を得たり予想したりする任意の製品の将来の商業化活動の時間とコストを含む

•私たちが上場許可を得た候補製品の商業販売から得られた収入(ある場合)およびそのような収入を受信した時間；

•私たちが臨床前研究、臨床試験および/またはサプライチェーンで遭遇した任意の遅延または中断は、任意の全世界の衛生流行病による遅延を含む

•特許出願を準備し、提出し、起訴し、私たちの知的財産権を維持し、実行し、知的財産権に関する任意のクレームを弁護するコストと時間；

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カタログ表

•私たちは、有利な条件で他のバイオテクノロジーや製薬会社と協力して、私たちの候補製品を開発したり、商業化したり、私たちの魚雷プラットフォームに入ることができます

私たちの現在の現金、現金等価物、および有価証券は、規制機関の承認によって私たちの任意の候補製品に資金を提供するのに十分ではないだろう。したがって、私たちは私たちの候補製品の開発と商業化を達成するために多くの追加資金を調達する必要があるだろう。潜在的な候補製品の確定及び臨床前研究と臨床試験を行うことは時間がかかり、高価と不確定な過程であり、完成するのに数年かかる。私たちは市場の承認を得て製品販売を実現するために必要なデータや結果を決して生成しないかもしれない。しかも、私たちの候補製品が承認されれば、商業的成功を得られないかもしれない。私たちの商業収入は、もしあれば、私たちが数年以内に商業使用できないと予想している製品を販売します。もしなければ。受け入れ可能な条件で、私たちは十分な追加資金を得ることができないかもしれないし、全くないかもしれない。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画を実行するのに十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる

もし私たちが開発した1つ以上の候補製品が商業販売のために承認されれば、これらの承認された候補製品の商業化に関連する巨額のコストが発生すると予想される。たとえ承認された製品の販売から収入を得ることができても、利益を得ることができない可能性があり、運営を継続するために追加の資金が必要かもしれない

私たちはまだ開発ライフサイクルの初期段階にありますが、これは私たちの業務のこれまでの成功度と私たちの未来の生存能力を評価することが難しいかもしれません

私たちは2015年末に運営を開始し、これまで、私たちの活動は組織と配備会社の人員、業務計画、資金調達、発見と研究活動、特許申請の提出、潜在的な候補製品の決定、私たちの魚雷プラットフォームの開発と推進、臨床前研究を行い、第三者と私たちの候補製品を製造する最初の数量について手配し、早期臨床試験を準備し、行うことに限られている。いくつかの臨床試験が行われているが，我々の他のすべての候補製品は臨床前開発や発見段階にある。私たちはまだ私たちがどんな臨床試験を成功させ、市場の承認を得て、直接あるいは第三者を通じて商業規模の製品を製造したり、成功した製品の商業化に必要な販売、マーケティング、流通活動を行うことができるかを証明していません。したがって、もし私たちがより長い運営歴史を持っているなら、あるいは私たちが過去にいくつかまたはすべてのタイプの活動を成功的に達成した場合、あなたは私たちの未来の成功または生存能力に対するいかなる予測もそんなに正確ではないかもしれない

また，バイオ製薬会社としては，予見できない費用，困難，合併症，遅延などの既知と未知の挑戦に遭遇する可能性がある。私たちはある時点で研究開発に集中している会社からビジネス活動を支援できる会社に転換する必要がありますが、私たちはこの転換に成功できないかもしれません

様々な要因により、私たちの財務状況と経営業績は四半期ごとと毎年大幅に変動し続け、その多くの要素はコントロールできないと予想しています。したがって、今後の経営業績の指標として、いかなる四半期や年度の業績にも依存してはいけません

追加資本の調達は私たちの株主に希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれません

私たちが製品販売から相当な収入を得ることができる前に、私たちは株式発行、債務融資、協力、戦略連合、マーケティング、流通、または許可手配を通じて私たちの現金需要に資金を提供する予定です。私たちは生物遺伝会社、羅氏会社、Calico社との協力を通じて潜在的な将来の支払いを得るかもしれないが、私たちは現在何の約束もない外部資金源を持っている。もし私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達する場合、あなたの所有権権益は希釈され、私たちが将来発行する可能性のある任意の証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、普通株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある合意には、追加債務を招く、買収、資本支出、または配当の発表など、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約が含まれる。

もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配を通じてより多くの資金を調達するならば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない

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カタログ表

私たちの候補製品の発見と開発に関するリスク

我々は魚雷プラットフォームに基づいて候補製品を発見·開発する方法が検証されておらず，どの製品の開発にも時間，コスト，開発成功の可能性を予測することは困難である

標的タンパク質分解を利用して疾病を治療することは新しい治療モードである。私たちの未来の成功はこの新しい治療法の成功にかかっている。配向タンパク質分解を用いた小分子候補製品は少なく，例えば我々の魚雷プラットフォームで開発された製品は，すでに人体で試験されており，我々の魚雷プラットフォームで開発された候補品は米国やヨーロッパでは承認されていない。これらのタイプの治療製品を開発する可能性の背後にあるデータは初歩的であり、限られている。目的タンパク質分解物の他の開発者が何か不利な学習をすれば，我々の候補製品の開発は実質的な影響を受ける可能性がある。ユビキチン-プロテアソーム経路を利用してタンパク質標的を分解する小分子の発見と発展は以下の要素によって大きく阻害される：ユビキチン-プロテアソーム系特定成分の機能、生化学と構造生物学の複雑かつ限られた理解、標的蛋白ユビキチン化に参与するE 3リガーゼ及びそれに必要な補助蛋白、及び蛋白質-蛋白質相互作用を促進する工学化合物の挑戦を含む

我々が魚雷プラットフォームの下で分解器候補製品を開発する基礎を構成する科学研究が行われており、魚雷プラットフォーム派生療法の開発可能性を支持する科学的証拠は初歩的であり、限られている。また、一部の癌患者は承認された原因蛋白を抑制する薬物に対して固有の一次耐性を示し、他の患者はこれらの阻害剤に対して二次性耐性を産生している。私たちの候補製品は分解能力が現在市場で販売されている病原性酵素阻害剤に対する耐性の特定の突然変異を引き起こす可能性があると信じているが、患者は私たちの候補製品の任意の固有の一次或いは獲得性二次耐性、あるいは私たちの努力の基礎を構成する科学研究が矛盾であることが証明された場合、それらの臨床的利益を阻止或いは弱める

いくつかの臨床試験が行われているが，現在のところ候補製品の臨床試験は完了していない。そのため、私たちはまだ患者に対する主要な候補製品の安全性を評価し始めたばかりで、私たちはまだ私たちの他の初期候補製品の人体上の安全性を評価していません。我々のいくつかの早期候補製品は動物研究において明らかな結果を得たにもかかわらず、それらの動物への影響の安全性データセットは限られている。さらに、これらの候補製品は、ヒトにおいて同じ化学的および薬理特性を示さない可能性があり、予測不可能、無効または有害な方法でヒト生物系と相互作用する可能性がある。したがって、私たちの現在または未来の任意の候補製品の治療は、私たちが現在予測できない悪影響を及ぼすかもしれない

さらに、我々のような新製品候補製品の規制承認プロセスは、他のより有名で広く研究されている候補製品よりも高く、時間がかかる可能性がある。他社でも標的タンパク質分解に基づく療法が開発されているにもかかわらず，規制機関はこのような性質の療法を承認していない。したがって，我々の候補製品を開発する時間やコストを予測することは困難であり，我々の魚雷プラットフォームや類似あるいは競合相手のタンパク質分解プラットフォームの応用が上場により承認された候補製品の開発につながるかどうかも予測できない.私たちが未来に遭遇する私たちの魚雷プラットフォームや私たちの任意の研究計画に関連する開発問題は、重大な遅延や意外なコストを招く可能性があり、あるいは商業的に実行可能な製品の開発を阻害する可能性がある。これらの要因のいずれも、臨床前研究または開始可能な任意の臨床試験を完了することを阻止することができ、タイムリーまたは利益に基づいて開発される可能性のある任意の候補製品の商業化を阻止することができる

著者らは臨床段階の生物技術会社であり、著者らはすでに著者らのいくつかの候補製品に対して臨床試験を開始したが、著者らの他のすべての候補製品はまだ臨床前開発或いは発見段階にある。私たちが臨床開発、開発、規制部門の候補製品の承認を得て商業化することができなければ、あるいはこの点で重大な遅延があれば、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある

私たちは臨床段階のバイオテクノロジー会社で、私たちはすでに私たちの3種類の候補製品の臨床試験を始めましたが、私たちの他のすべての候補製品は現在臨床前開発或いは発見段階にあります。したがって、彼らは失敗する危険が高い。私たちはほとんどの精力と財力を投じて私たちの魚雷プラットフォームを構築し、私たちのリードプロジェクトを含む現在の候補製品の臨床前開発を確定し、展開しています。私たちが製品販売から収入を得る能力は、私たちの1つ以上の候補製品の成功開発と最終商業化に大きく依存します。この状況は数年以内には起こらないと予想されます。私たちの候補製品の成功は以下のいくつかの要素に依存するだろう

•私たちの財政と他の資源が十分であるかどうか

•前臨床研究の開始と完成に成功しました

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カタログ表

•INDの提出と承認に成功し、臨床試験を開始した

•成功した患者を登録し、臨床試験を行い、完成させる

•適用された規制機関から上場許可を得た領収書と関連条項

•私たちの候補製品のために特許または商業秘密保護と規制の排他性を獲得し、維持する

•第三者製造業者と私たちの候補製品の臨床と商業供給について適切に手配します

•期待され、その予想される適応に適した治療特性を実現するための候補製品を開発する

•販売、マーケティング、流通能力を確立し、承認を得た後、単独でまたは他人と協力して私たちの製品の商業販売を開始します

•もし患者、医学界、第三者支払者が私たちの製品を承認したら、私たちの製品を受け入れます

•第三者保険と適切な補償を受けて維持します

•私たちの製品の持続可能な安全状況を確立し、承認後にこの状況を維持する

•他の治療法と効果的に競争し

•我々の第三者協力パートナーは，我々の候補製品(S)をタイムリーに開発する市場で上記のいずれかのスキルと成功を実現している

もし私たちがこれらの要素のうちの1つまたは複数をタイムリーにまたは根本的に達成できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を商業化することに成功しなかったりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与えるかもしれない。しかも、もし私たちが規制部門の承認を得なければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない

ある会社として、著者らは臨床研究を完成する前にINDの保存を実現し、INDの提出或いは起動、登録と臨床試験を行う経験は相対的に限られている

会社として，INDを有効にする前臨床研究を完成させた経験は，3種類の候補製品の臨床開発を開始したことから来ている。この仕事はかなりの進歩を表しているが，これまで会社としての開始，登録，臨床試験の経験は比較的限られていた。一部の原因は、私たちはこの領域で引き続き進展を得ているにもかかわらず、私たちの臨床前研究が時間通りに完成するかどうかを確定できず、私たちが適時にINDを提出するかどうか、私たちが提出したいかなるINDが直ちにFDAの承認を得るかどうか、あるいは私たちが計画した臨床試験が時間通りに開始、登録或いは完成するかどうかである。さらに，これらは我々の現在の予想であるが，製造遅延やIND支援研究の他の遅延に遭遇する可能性があり，あるいは追加的なIND支援研究が必要であると判断される可能性がある.また，INDの提出によりFDAが臨床試験の開始を許可しているか，あるいは開始すると，われわれの臨床試験の一時停止や終了を招くことはないとは判断できない。また，適用された規制機関が我々INDに規定されている臨床試験の設計と実施に同意しても，これらの規制機関が将来彼らの要求を変えないことは保証されない。これらの考慮は上記INDに適用され，将来既存のINDの修正案や新しいINDの一部として提出される可能性のある新たな臨床試験にも適用可能である。私たちが予想した時間内にINDを提出することができなかったか、あるいは監督部門の私たちの臨床試験に対する承認を得ることができなくても、適時に臨床試験を完成することを阻止することができ、あるいは私たちの製品を商業化することができる。

そのほか、大規模な臨床試験は大量の追加の財政と管理資源が必要であり、第三者臨床研究者、CROと顧問に依存する。第三者臨床研究者、CROと顧問に依存することは著者らがコントロールできない遅延に遭遇する可能性があり、現在臨床開発中にあるすべての候補製品に対して、著者らはすべて1名のCROを招聘して著者らの初の人類1/2段階臨床試験を指導した。私たちの臨床前研究或いは臨床試験において第三者に依存することは、彼らが研究或いは試験方案を十分に遵守できないか、あるいは私たちの計画を監督機関に提出する任意の研究或いは試験に必要な良好な実験室実践或いは良好な臨床実践或いはGCPを十分に遵守できない可能性があるというリスクに直面する可能性がある。臨床試験開始後に確定し、過去にCROを決定する必要があるかどうかを決定することもできないかもしれません。既存または潜在的な将来CROなしに、他の候補製品が必要な場合には、タイムリーまたは完全に受け入れ可能な条項で交渉し、適切な契約手配を達成することができる保証はありません。

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カタログ表

私たちの臨床前研究と臨床試験は私たちの任意の候補製品の安全性と有効性を十分に証明できない可能性があり、これは開発、監督管理許可と商業化を阻害或いは延期する。また，臨床前研究の結果は今後の研究や試験の将来の結果を予測できない可能性があり，臨床試験の初歩的な成功はこれらの試験完了時あるいは後期臨床試験で得られた結果を示すことができない可能性がある。

規制機関が私たちの任意の候補製品の商業販売を承認する前に、私たちの候補製品は各目標適応において安全かつ有効であることを、長く、複雑で高価な臨床前研究と臨床試験によって証明しなければならない。臨床前と臨床テストは費用が高く、完成するまで数年かかるかもしれない。しかも、このような活動の結果は本質的に不確実だ。失敗は臨床前研究と臨床試験過程中のいつでも発生する可能性があり、著者らの多くの候補製品は早期開発段階にあり、人体でテストを行ったことがないため、失敗のリスクは非常に高い。さらに、標的タンパク質分解器は比較的新しい候補製品カテゴリであるため、このカテゴリ中の他の開発者が臨床前或いは臨床テストで見たいかなる失敗或いは不良結果は著者らの計画の成功に実質的な影響を与える可能性がある。私たちは絶対に適切な製品を開発することに成功しないかもしれない

著者らの候補製品の臨床前研究と早期臨床試験の結果も後期臨床試験の結果を予測できない可能性がある。臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその製品の発売許可を得られなかった。候補製品は臨床前研究および早期臨床試験において有望な結果を示す可能性があるが、その後の臨床試験では有効または安全ではないことが証明される可能性がある。我々が行っているおよび計画中の候補製品のヒト第1段階1/2臨床試験の用量増加部分の結果は、これらの候補製品または任意の他の候補製品のさらなる臨床試験の結果を予測できない可能性があり、1/2段階臨床試験の第2段階まで行うのに十分ではないかもしれない。動物で実験を行う条件は人間で実験を行う条件とは異なるため，動物研究の結果は人間の体験を正確に予測できない可能性がある

臨床前研究と臨床試験による候補製品の失敗は通常極めて高い流出率を招く。臨床前研究と/或いは初歩的な臨床試験を通じて成功したにもかかわらず、臨床試験後期段階の候補製品は必要な安全性と有効性を示すことができないかもしれない。同様に、早期の比較的小規模な臨床試験は大規模な肝心な臨床試験の最終的な安全性或いは有効性を予測できない可能性がある。特に，われわれが計画しているこれらの試験設計の早期臨床試験では，患者数が少なく，これらの試験の結果がその後の臨床試験の結果に対してそれほど予測性を持たない可能性がある。生物製薬業界の多くの会社は高級臨床試験において重大な挫折を受け、原因は治療効果の不足、治療効果の持続性不足或いは受け入れられない安全性問題であり、早期の試験で良好な結果を得たにもかかわらず。臨床開始前研究と臨床試験の候補製品の多くは適切な製品として承認されたことがない。私たちの臨床開発において、このような性質の挫折はすべて私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に実質的な損害を与える可能性がある

また，我々の候補製品の第1回臨床試験はオープンラベル研究であり，患者や研究者は患者が研究製品候補を受け入れているかどうか，あるいは既存の承認薬やプラセボを受け入れているかどうかを知っていると予想される。これは我々が行っている第1回ヒト臨床試験であり，現在臨床開発が予定されている他の候補製品の第1回ヒト臨床試験でもある。最も典型的なのは，オープンラベル臨床試験は候補の研究製品のみをテストし，異なる用量レベルでテストを行う場合がある。開放ラベル臨床試験は様々な制限を受けており，これらの制限は任意の治療効果を誇張する可能性があり，開放ラベル臨床試験中の患者が治療を受ける際に知られているからである。また，オープンラベル臨床試験は，“調査者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち臨床試験の生理結果を評価·審査する人は，どの患者が治療を受けているかを知り，その知識を知っている場合に治療群の情報をより有利に解釈することが可能である

私たちが行う可能性のある任意の臨床前研究或いは臨床試験は、監督部門の許可を得て私たちの候補製品を市場に発売するために必要な安全性と有効性を証明できないかもしれない。もし私たちが行っているあるいは未来の臨床前研究或いは臨床試験の結果が私たちの候補製品の安全性と有効性に対して定説がなければ、もし目標降格の証拠が臨床治療効果と関係がなければ、もし私たちが統計と臨床意義を持つ臨床終点に達していなければ、あるいは私たちの候補製品に安全問題がある場合、私たちはこれらの候補製品の発売承認を阻止或いは延期する可能性がある。ある場合、多くの要素のため、同一候補製品の異なる臨床前研究と臨床試験の安全性或いは有効性結果は著しい差が存在する可能性があり、方案中に規定された試験プログラムの変化、患者群の大きさとタイプの差異、臨床試験方案の変化と遵守及び臨床試験参加者の退学率を含む

我々はすでに3種類の候補製品の臨床試験を開始しているが、私たちの他の候補製品の臨床試験はまだ始まっていない。すべての薬物と同様に、我々の候補製品を使用することは、標的毒性、標的外毒性、または他の薬物毒性機序に関連する副作用を生じる可能性がある

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化学物質による毒性も含まれていますわれわれの臨床試験結果は，このような性質の副作用の重症度と普遍性を示す可能性があり，受け入れられない。許容できない毒性レベルが観察された場合、または私たちの候補製品が他の予期しない特徴を有する場合、それらの開発を放棄し、用量レベルおよび/または用量スケジュールまたは他の方法で、または開発をより狭い用途またはサブ集団に制限する必要があるかもしれないが、不良副作用または他の特徴は、リスク-収益の観点からそれほど一般的ではなく、それほど深刻ではなく、またはより容易に受け入れられる。例えば，観察された安全信号により，我々は以前CFT 7455が行っている1/2期臨床試験で用量計画を修正し，この臨床試験を進めてきたからである。さらに、許容できない副作用レベルが観察された場合、または他の類似のタンパク質分解剤を標的とする開発者が、その候補薬剤の副作用が深刻または一般的に受け入れられないことを発見した場合、私たちの試験は一時停止または終了する可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの任意またはすべての標的適応の候補製品の開発を停止または拒否するように命令することができる。薬物に関連する副作用は、患者が進行中の試験を完了する能力を募集したり、取り入れたり、潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性もある。多くの化合物は最初は癌治療の早期テストで希望を示したが，その後副作用が生じることが発見され，この化合物のさらなる発展を阻止した。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しを深刻に損なうかもしれない

著者らの臨床試験で公表或いは公表された仮頂線と初歩データによる結論と分析は更に多くの患者データの獲得に従って変化する可能性がある。また、私たちが提供するすべての一時的なデータは、最終的なデータに大きな変化をもたらす可能性がある監査とチェック手続きを遵守しなければなりません。

時々、私たちは臨床試験の中期または最高の予備データを発表するかもしれない。我々が行う可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。さらに、初期または最も重要なデータは、監査および確認手続きを受ける必要があり、これは、最終データと、私たちが以前に発表または公表した予備データとに大きな差がある可能性がある。したがって、最終データを得る前に、中期と予備データを慎重に見なければならない。初期または中期データと最終データとの間の不利な差は、私たちの名声、業務、財務状況、運営結果、および将来性を深刻に損なう可能性があります。

薬物開発は長くて高価な過程であり、結果は不確実だ。私たちは私たちの候補製品の開発と商業化を完成したり、最終的に完成できなかったりする過程で意外なコストや遅延が生じるかもしれません

私たちはすでに3種類の候補製品の臨床試験を開始したが、私たちの他のすべての候補製品は現在まだ臨床前開発あるいは発見段階にあり、私たちのすべての候補製品が失敗するリスクは依然として高い。私たちの候補製品がいつ、人体で有効または安全を証明するか、あるいは発売許可を得るかどうかを予測することはできません。規制部門の許可を得て任意の候補製品を販売する前に、私たちの候補製品の人体における安全性と有効性を証明するために、広範な臨床試験を行わなければならない。候補製品の臨床試験を開始する前に、米国で計画されているINDまたは他の管轄区での同様の応用を支援するために、広範な臨床前研究を完成させなければならない。我々の臨床前研究の適時な起動、完成、あるいは結果を確定することはできず、私たちの3つの臨床段階計画の場合を除いて、FDAはINDが候補薬物の最初の人体研究を行うことを許可しており、FDAやアメリカ以外の類似の規制機関が提案された臨床試験を開始することを許可するかどうか、あるいは私たちの臨床前研究結果が最終的に私たちの任意の候補製品のさらなる開発を支持するかどうかを予測することはできない

臨床試験費用が高く、設計と実施が困難であり、登録と完成まで数年かかる可能性があり、時間と結果を確定しない。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、そのプロセスの任意の段階で発生する可能性がある。臨床試験中または臨床試験の結果として、私たちは多くの予見できない事件に遭遇する可能性があり、これは、上場許可を得たり、私たちの候補製品を商業化する能力を延期または阻止する可能性があります

•遅延或いは監督機関と臨床試験設計について合意できなかったか、或いは受け入れ可能な臨床前結果を産生して人体臨床試験に入ることができなかった

•候補製品または臨床試験を行うために必要な他の材料の供給または品質が不足しているか、または不十分である可能性があり、候補製品を試験、検証、製造、および臨床現場への臨床現場への送達のために、私たちと契約していくつかの機能を実行する第三者の遅延を含む

•遅延または予期される試験場所またはCROと許容可能な臨床試験契約または臨床試験方案と合意することができなかった

•規制機関やIRBsは、私たちまたは私たちの研究者が予想される試験場所で臨床試験を開始するか、または臨床試験を行うことを許可できなかった

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•臨床試験の設計とまだよく研究されていない疾病のための終点を選択することの困難、及び疾病の自然歴史と病気経過についてあまり知られていない

•いくつかの臨床終点を選択するには、これらの終点は比較的に長い臨床観察または結果データ分析を必要とする可能性がある

•私たちの候補製品の臨床試験に必要な患者の数は私たちが予想していたより多いかもしれません。これらの臨床試験の登録人数は私たちの予想より遅いかもしれません。参加者がこれらの臨床試験から退出する割合は私たちの予想よりも高いかもしれません。あるいは治療後のフォローができないか、あるいは適切な患者を募集できないかもしれません

•私たちの候補製品は副作用や他の予期しない特徴がある可能性があり、私たちまたは私たちの研究者、監督機関、またはIRBsが私たちの臨床試験を一時停止または終了させる可能性があります

•様々な理由で、参加者が受け入れられない健康リスクにさらされていることを発見することを含む、候補製品の臨床試験を一時停止または終了しなければならないかもしれない

•私たちと契約を締結した第三者は、規制要件を適時に遵守したり、私たちに対する契約義務を履行したり、根本的に遵守しなかったりする可能性がある

•規制機関またはIRBsは、規制要件に適合していない、または受け入れられない安全リスクを含む、様々な理由で臨床試験を一時停止または終了することを私たちまたは私たちの研究者に要求する

•私たちの候補製品の臨床試験は否定的または不確定な結果をもたらす可能性があり、私たちは決定したり、監督機関が追加の臨床試験を要求するかもしれません投与量レベルおよび/または用量スケジュールや他の態様のような開発計画を修正し製品開発計画を放棄したり

•私たちの候補製品の臨床試験コストは予想以上に高いかもしれません

•人員不足、著者らが臨床試験を行う機関が訓練されているか、経験豊富な臨床研究アシスタント或いは医療従事者が不足しているか、あるいは現場請負と活性化に参加するこれらの機関は十分な支持者が不足していることを含むが、遅延を招く可能性があり、あるいは私たちが適時に効果的に臨床試験を行うことに他の挑戦を引き起こす可能性がある

•深刻な不良事件、ある種類の候補製品に対する懸念或いは著者らの臨床試験操作、試験場所或いは製造施設を検査した後、監督管理機関は強制的に臨床一時停止を実施した

•候補製品に関連する深刻な有害事象の発生は、その潜在的な利点を超えていると考えられている

•全世界の衛生流行病による中断、例えば最近の新冠肺炎の大流行は、私たちがこのような困難に遭遇する可能性を増加させ、あるいは私たちが起動、登録、進行或いは完成計画中の臨床試験に他の遅延を招く可能性がある

アメリカあるいは他の管轄区域の絶えず変化する監督管理政策のため、私たちは臨床開発プロジェクトにおいても挑戦に直面する可能性がある。例えば，2021年にFDAの腫瘍学卓越センターが最適化プロジェクトを開始し，腫瘍学薬物開発における用量選択を改革するイニシアティブであり，このイニシアティブはまだ実施中である。FDAが私たちの候補製品のために選択された1つまたは複数の用量が治療効果および安全性および耐性を最大限に向上させるかどうかを十分に決定していない場合、FDAは、追加の臨床試験を行うことを要求するか、または追加の用量関連情報を生成することを要求する可能性があり、これは、私たちの臨床開発計画の費用を著しく延期および/または増加させる可能性がある。

もし私たちが現在考慮している候補製品に対して追加の臨床試験または他の試験を行うことを要求された場合、もし私たちが候補製品の臨床試験または他の試験を成功的に登録または完了できなければ、これらの試験または試験の結果が陽性でないか、または軽微な陽性である場合、または候補製品に関連する安全問題が存在する場合、私たちは可能である

•私たちの候補製品の市場承認を遅延させる(もしあれば)

•承認された適応や患者集団は期待や期待ほど広くない

•重大な使用または流通制限または安全警告を含むラベルの承認を得ること；

•上場承認を支援するための追加的な臨床試験が求められている

•規制部門に承認を撤回または一時停止させるか、またはリスク評価および緩和戦略(REMS)の形態で候補製品の流通に制限を加える

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•追加の上場後のテスト要求または製品管理方法の変更を受ける；または

•市場の承認を得た後、私たちの製品を市場から撤去します

もし私たちが臨床前研究或いは臨床試験或いは発売承認を得る上で遅延に遭遇すれば、私たちの製品開発コストも増加する。我々の3種類の候補製品の臨床試験を開始しているが，我々の他の任意の臨床前研究や臨床試験が計画通りに開始されるかどうか，再構成が必要かどうか，計画どおりに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。重大な臨床前研究または臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮することができ、または私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にし、候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況、および将来性を損なう可能性がある

さらに、癌治療は、1線、2線、または3線として記述されることがある。FDAは通常，最初に三線またはそれ以降の新たな腫瘍学的療法のみを承認するが，これは2つ以上の他の治療に失敗した後に使用されることを意味する。癌が十分に早く発見されたとき、第一線の治療は、通常、全身抗癌治療(例えば、化学療法)、手術、放射線治療、またはこれらの療法の組み合わせであり、治癒ではなく、癌を治癒または延長するのに十分である場合がある。以前の治療が無効であることが証明された場合，患者に対して二線と三線治療を行う。私たちが行っており、計画中の早期臨床試験は、1つ以上の以前の治療を受けた患者に対して、最初に規制部門に私たちの主要な候補製品を二線または三線治療として承認することを求める予定である。その後、十分有益であることが証明された製品については、もしあれば、一次治療としての承認を求めることが予想されるが、私たちが開発した任意の候補製品は、二線治療または三線治療のために承認されても、一次治療のために承認されない可能性があり、および/または一次治療のいずれかの承認を求める前に、追加の臨床試験を行わなければならないかもしれない

ターゲットを絞ったタンパク質分解は新しい方法であり、既存と新興のバイオテクノロジーと製薬会社の大きな興味を引き続けている。したがって、私たちは、私たちよりも他の人が同じ適応および/または患者集団に対する製品を発見、開発、または商業化することに成功する可能性がある激しい競争に直面している

生物技術と製薬業界の特徴は技術進歩が迅速で、競争が激しく、そして独自製品を高度に重視していることである。我々は、タンパク質分解、抗体治療、阻害性核酸、免疫治療、遺伝子編集または遺伝子治療開発プラットフォーム、および小分子阻害剤のようなより伝統的な治療方式に専念する会社を使用して、第三者からの競争に直面し、引き続き直面するであろう。私たちが直面し、直面する競争は多種の源から来る可能性があり、主要な製薬、専門製薬と生物技術会社、学術機関、政府機関及び公共と個人研究機関を含む

標的タンパク質分解は新興の治療方式であり、患者の結果を改善する治療方法を提供することが可能である。そのため，一部のバイオテクノロジーや製薬会社は分解に基づく療法の開発に努めており，この分野に参入する企業数は増加し続けている。キメラ小分子を標的タンパク質分解に用いる候補製品を開発しているバイオテクノロジー会社はいくつか知られており，Arvinas社，Astellas Pharma社，BioTheryX社，Captor治療会社，Cullgen社，Foghorn治療社，Frontier Medicines社，Haisco製薬グループ，Kymera治療会社，モンテロサ治療会社，Nurix治療会社，PhoreMost社，Plexium社，Proteovant治療会社，Salarius製薬会社，種子治療会社，Vividion治療会社(バイエル社の子会社)がある。また、いくつかの大手製薬会社と学術機関は、安進、アスリーカン、百時美施貴宝会社(及びその子会社Celgene Corporation)、グラクソ·スミスクライン、遺伝子テーク社、ノワール国際会社を含むこの分野での投資と研究を開示している。他のタンパク質分解療法からの競争に加えて、我々が開発したどの製品も、小分子、抗体、T細胞または遺伝子療法のような他のタイプの療法からの競争に直面する可能性がある。例えば，Adaptimmune Limitedやグラクソ·スミスクラインは現在滑膜肉腫患者のための治療法を開発していることが分かった。

私たちの多くの既存または潜在的な競争相手は、単独またはパートナーと協力しても、研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験を行い、監督管理許可とマーケティング承認を得た製品の面で、私たちよりも多くの財務資源と専門知識を持っている。これらの競争相手はまた合格した科学と管理人員を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験患者登録を確立し、著者らの候補製品と相補或いは必要な技術を獲得する方面で著者らと競争を展開している。製薬とバイオテクノロジー業界の合併と買収は、より多くの資源が私たちの少ない競争相手に集中する可能性があり、これらの競争相手の規模は競争しにくいかもしれない。規模が小さいかスタートアップ段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配する。私たちのビジネス機会は減少したり消えたりするかもしれません

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競争相手が開発し商業化した製品は、私たちが開発する可能性のあるどの候補製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少ない、またはより少ない、より便利または安価である。私たちの競争相手も私たちよりも早くFDAや他の規制機関のその候補製品の承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が私たちが市場に入る前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。また、多くの場合、私たちの競争能力は、後発薬の使用を奨励することを求める保険会社または他の第三者支払者の影響を受ける可能性がある。現在，我々が求めているいくつかの適応に対する模倣薬が市販されており，今後数年でより多くの模倣薬が発売されることが予想される。もし私たちの候補製品が承認されたら、私たちはそれらの価格が競争相手の模造薬より著しく高いと予想する

私たちは純営業損失の繰越と研究開発税収の繰越を免除する能力が限られている可能性があります

2022年12月31日現在、1.716億ドルの連邦純運営損失の繰越と2.736億ドルの米国州純運営損失の繰越があり、その一部は2041年までの異なる日に満期になる。現行法によると、2017年以降に開始された納税年度に生じる連邦純営業損失(あれば)が満期にならず、無期限繰越になる可能性がありますが、2020年12月31日以降に開始される納税年度にこのような連邦純営業損失を差し引く能力は、純営業損失繰越や会社調整後の課税所得額の80%のうち小さいものに限られます(1986年改正“国税法”第382節)。コロナウイルス援助、救済、経済安全法案、またはCARE法案は、2018、2019年、2020年に発生した純運営損失を5年前に繰り越すことを一時的に許可している。各州がCARE法案や新たに公布された連邦税法にどのように対応するかはまだ確定されていない。また、州レベルでは、一定期間使用を一時停止したり、他の方法で純営業損失を制限したりする可能性があり、これは州の課税税を加速または永久的に増加させる可能性がある

2022年12月31日まで、米国連邦と州の研究開発税収控除はそれぞれ910万ドルと290万ドルであり、これらの控除は2041年までの異なる日に満期になる。これらの税金の繰越免除は満期になる可能性があり、未使用で、私たちの未来の所得税債務を相殺することはできません

また、改正後の1986年の“国内税法”第382条及び383条、又は同法規及び州法の対応規定によると、1社が3年以内に持分所有権価値が50%を超える“所有権変更”を経験した場合、当該会社は変更前純営業損失繰越及び他の変更前税収属性を用いて変更後の収入又は税収を相殺する能力が制限される可能性がある。2021年，成立から2020年12月31日までの所有権変更研究を完了し，規則382節で定義した所有権変更を経験したと結論した.しかし、有限繰越や満期未使用の繰越には純営業損失はない。私たちはまだこの研究を更新していません。2022年から2023年の間に所有権変更が発生したかどうかを評価します。私たちは他のまだ確定されていない所有権の変化を経験しているかもしれません。これは私たちの純営業損失と税収控除の満期を招いて、それから使用することができて、私たちはその後の株式所有権の変化を経験するかもしれません。その中のいくつかは私たちがコントロールできません。したがって、もし私たちが純課税所得額を稼いで、所有権が変化したと決定すれば、私たちは歴史的な純営業損失と税収の繰越免除能力を利用して実質的に制限され、これは私たちの未来の納税義務を効果的に増加させることで、私たちの未来の経営業績を損なうことになる

もし私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の開発中に深刻な有害事象、副作用または意外な特徴または結果が発見された場合、私たちはこれらの候補製品のさらなる臨床開発を修正、放棄、または制限する必要があるかもしれない

私たちはすでに私たちの三つの候補製品に対して臨床試験を始めましたが、私たちのすべての他の候補製品は現在まだ臨床前或いは発見段階にあり、これは私たちはまだ人体臨床試験で私たちの他の候補製品を評価していないことを意味します。私たちは私たちが開発する可能性のある任意の候補製品がいつ、あるいは人間にとって安全であることが証明されるか予測できない。我々の魚雷プラットフォームを介して開発された任意の候補製品が副作用を引き起こさないことは保証されず、これらの副作用は臨床前または臨床開発過程のいつでも出現する可能性がある

我々の魚雷プラットフォームによって開発された候補製品または任意のタンパク質分解製品候補製品の潜在的リスクは、健康なタンパク質または分解を標的としないタンパク質が分解されるか、または標的タンパク質自体の分解が有害事象、副作用または意外な特徴または結果をもたらす可能性があることである。我々の魚雷プラットフォームにより開発された候補品を用いて治療を行った後，不良事象を遅延させる潜在的なリスクもある

私たちが開発した任意の候補製品が深刻な有害事象または副作用に関連している場合、または他の意外な特徴または結果を有する場合、私たちは、用量レベルおよび/または用量スケジュールまたは他の方法で、または開発を有害事象、副作用または他の特徴があまり一般的ではない、あまり深刻ではない、またはリスク効果の観点からより受け入れやすい特定の用途またはサブ集団に選択または放棄する必要があるかもしれない。このような種類の事件の発生は

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カタログ表

私たちの業務、財務状況、経営結果、見通しへの影響。最初に癌や他の疾患を治療する早期テストで希望を示した候補製品の多くは、後に副作用が生じることが発見され、候補製品のさらなる臨床開発を阻害したり、市場での競争力を制限したりする。例えば，単一のBRAF阻害剤は角化皮膚腫と呼ばれる二次性悪性腫瘍を引き起こすことができ，BRAFが阻害剤と結合した際に矛盾して活性化することによる皮膚癌である

もし私たちが臨床試験で患者を募集する時に遅延或いは困難に遭遇した場合、私たちが提出し、必要な上場承認を得る時間は延期或いは阻止する可能性がある

FDAや米国以外の類似規制機関の要求に応じて、十分な数の合格患者を見つけて募集することができなければ、私たちの候補製品のために臨床試験を開始することができないかもしれない。著者らはそれぞれ2021年6月、2022年5月と2022年12月に3種類の候補製品CFT 7455、CFT 8634とCFT 1946を初の人体臨床試験を行った。われわれが行っている各臨床試験に十分な数の患者を募集できると信じているが，患者を募集して試験に参加することがどの程度困難であるかは確実には予測できず，その中にはまれな適応である。該当する患者を識別して募集し、候補製品の臨床試験に参加する能力は限られていることが証明されるかもしれません。あるいはこれらの試験を募集する速度は私たちが予想していたよりも遅いかもしれません。また，我々の競争相手の中には，我々の候補製品と同じ適応を持つ候補製品の臨床試験を行っているため，われわれの臨床試験に参加する資格のある患者は，競争相手の候補製品の臨床試験に参加することを選択する可能性がある。患者登録が臨床試験に参加することも他の要素の影響を受けている

•調査中の病気の重症度は

•試験に関する資格基準

•臨床試験で提供される候補製品の既知のリスクおよび利益；

•臨床試験に参加するための努力を促進し

•医者の患者の回診のやり方

•臨床試験場所に適切で十分なスタッフがいるかどうか

•臨床試験レジメンに必要なプログラムの範囲および侵襲性が患者にもたらす負担のため、いくつかのプログラムは不便および/または不快である可能性がある

•治療中および治療後に患者の能力を十分に監視する；

•潜在的患者のための臨床試験場所の距離および利用可能性を提供する

•全世界の衛生流行病の影響、例えば最近の新冠肺炎の大流行は、潜在登録の緩和或いは臨床試験の合格患者数の減少、或いは患者が臨床試験現場に戻って必要なモニタリング、プログラム或いは後続の仕事を行う能力を妨害することを含む臨床試験の進行に影響を与える可能性がある

私たちが計画した臨床試験のために十分な数の患者を募集することができない、あるいは私たちは適時にそうすることができなくて、重大な遅延を招き、1つ以上の臨床試験を完全に放棄することを要求するかもしれない。私たちの臨床試験の登録遅延は、私たちの候補製品の開発コストを増加させる可能性もあり、これはわが社の価値を低下させ、追加融資を受ける能力を制限する

私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある

私たちの財務と管理資源が限られているため、私たちは私たちが確定した特定の適応の研究プロジェクトと製品に重点を置いています。したがって、私たちは他の候補製品を探す機会を放棄または延期するか、または後により大きな商業潜在力を有することが証明された他の兆候を探す機会を放棄または延期するかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発計画および特定の適応候補製品への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ

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カタログ表

私たちまたは私たちのパートナーは私たちの候補製品を他の薬物と組み合わせて開発するかもしれない。FDAや米国以外の同様の規制機関がこれらの他の薬剤を承認しない場合、またはこれらの他の薬剤の承認を撤回するか、または私たちの候補製品と組み合わせて評価する薬剤を選択した場合、安全性、有効性、製造、または供給の問題が発生した場合、私たちは候補製品の承認を得ることができないかもしれないし、市場に押し上げることができないかもしれない

著者らの多くの候補製品の研究設計によると、著者らの最初のヒト1/2段階臨床試験の用量増加部分から推薦投与量を決定すると、著者らは通常この臨床試験の一部を1種以上の他の薬物と組み合わせて行う予定である。私たちは現在承認されている薬物の開発や市場承認を得ていませんし、私たちの候補製品と組み合わせて研究する可能性のある薬剤も製造または販売していません。FDAまたは米国以外の同様の規制機関が、私たちの候補製品と組み合わせて提供しようとしている1つ以上の薬物の承認を撤回した場合、私たちの候補製品を撤回された薬剤と組み合わせて販売することはできないだろう

これらの薬剤のいずれかに安全性や有効性の問題が生じた場合、重大な規制遅延に遭遇する可能性があり、FDAまたは米国以外の同様の規制機関は、いくつかの臨床試験の再設計または終了を要求する可能性がある。我々が使用している薬物が候補製品選択の適応のための看護基準に置き換えられれば，FDAや米国以外の類似規制機関は追加の臨床試験を要求する可能性がある。また、製造やその他の問題が私たちの候補製品と組み合わせて使用することを決定した薬物供給が不足すれば、現在のスケジュールで私たちの候補製品の臨床開発を完成させることができず、甚だしきに至っては完成できない可能性がある

私たちの候補製品が他の既存の薬剤と併用するために発売承認または商業化されていても、FDAまたは米国以外の同様の規制機関が、私たちの候補製品と併用した薬物の承認を取り消す可能性があるか、またはこれらの既存の薬剤が安全性、有効性、製造、または供給問題に直面する可能性があるリスクに直面する

併用療法は通常癌の治療に用いられており，我々が我々の任意の他の候補製品を開発し，他の薬物や癌以外の適応と併用することを選択すれば，類似したリスクに直面する。これは私たち自身の製品が市場から撤退されたり、商業的にあまり成功しないことをもたらすかもしれない

私たちは他の潜在的な候補製品を発見したり発見したりすることに成功しないかもしれない

著者らの現在の臨床段階計画は腫瘍学目標に集中しているが、著者らの戦略の重要な要素は著者らの魚雷プラットフォームを用いて広範な目標と新しい治療領域に対する候補製品を開発することであり、例えば神経退行性変化、老年病と伝染病である。我々が行っている治療発見活動は，癌や他の疾患の治療に有用な候補製品を決定することに成功しない可能性がある。我々の研究計画は当初、潜在的な候補製品の決定に希望を示す可能性があるが、様々な原因で臨床開発のための候補製品を生成できなかった

•さらなる研究の後、潜在的な候補製品は、有害な副作用または他の特徴を有することが証明される可能性があり、上場承認または市場許容を得る薬剤である可能性が低いことを示している

•潜在的な候補製品は、その標的疾患の治療において無効である可能性がある；または

•潜在候補製品の目標適応の市場規模が時間の経過とともに縮小する可能性があるのは，看護基準の向上により，これ以上発展する必要がないためである

新製品候補製品を確定する研究プロジェクトには大量の技術、財力と人的資源が必要である。私たちは私たちの努力と資源を最終的に成功しないことが証明された潜在的な製品候補に集中することを選択するかもしれない。臨床前と臨床開発に適した候補製品を決定できなければ、将来的に製品販売から収入を得ることができなくなり、私たちの財務状況に重大な損害を与え、株価に悪影響を与える可能性がある

もし私たちが発表し、予想された時間枠内で予想された開発目標を達成できなければ、私たちの製品の商業化は延期される可能性があり、したがって、私たちの株価は下落する可能性がある

時々，様々な科学，臨床，法規，その他の製品開発目標の期待達成時間を見積もることができ，マイルストーンと呼ぶことがある。これらのマイルストーンは臨床前研究と臨床試験の開始或いは完成、及び監督文書の提出を含む可能性がある。私たちは時々いくつかのマイルストーンの予想時間を公開するかもしれない。このようなマイルストーンのすべての現在と未来は無数の仮定に基づいている。私たちの推定と比較して、このようなマイルストーンの実際の時間は大きく異なる可能性があり、場合によっては、原因は私たちの統制を超えている。もし私たちが公開発表のマイルストーンに達しなかったり、私たちのものに達しなかったら

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カタログ表

収入が予想より低いかもしれないし、あるいは私たちの製品の商業化が延期されたり、永遠に実現できないかもしれないので、私たちの株価は下落するかもしれません

第三者に依存するリスク

第三者による将来の臨床試験を行う予定であり，締め切りまでにこのような試験を完了できないことを含めて，これらの第三者の表現は満足できない可能性がある

われわれは現在CROによる臨床試験を行っているが，現在われわれのどの候補製品に対しても独立した臨床試験を行う予定はないからである。また，第三者研究サイトと契約を結び，我々の臨床試験を行わなければならない。私たちがベータ医薬に依存して大中国でCFT 8919を効率的に開発しているように、私たちは将来的にも他の第三者パートナーに依存して特定の期間内に異なる地域で私たちの1つまたは複数の製品を開発することにも依存するかもしれない。これらのCRO、サイト、他の第三者とのプロトコルは、第三者が履行されていないことを含む様々な理由で終了する可能性があります。代替計画を達成する必要があれば，あるいは行っている臨床試験のためにCROを交換する必要があれば，われわれが過去に行ったように，臨床開発活動に遅延が生じる可能性がある

我々の研究や開発活動へのCROへの依存は，これらの活動の制御を減少させるが，これらの活動をどのように実行するかの責任は免除されない.例えば，われわれの個々の臨床試験が適用されるINDにおける一般的な研究計画や案に沿って行われることを確保していきたい。さらに、FDAは、データおよび報告の結果が信頼性および正確であることを保証し、試験参加者の権利、完全性、および機密性を保護するために、臨床試験結果を進行、記録、および報告する基準を遵守することを要求する。GCPコンプライアンスは臨床研究のスポンサーだけでなく、CROや臨床研究に参加する場所も含めて第三者にも延びている。同様に、世界各地の他の監督機関も類似の基準を遵守することを要求し、これらの基準はCROと臨床試験場所などの臨床試験スポンサーと他の第三者にも適用される。

さらに、これらのCROまたはサイトは、他のエンティティと関係がある可能性があり、そのうちのいくつかは、私たちの同業者または競合相手である可能性がある。私たちと協力しているCROやサイトが規制要件や規定された規程に従ってその契約責任を成功裏に履行できない場合、予想される期限内に私たちの臨床試験を完了または行うことができない場合、私たちは候補製品のマーケティング承認を得ることができないか、遅延する可能性があり、候補製品の商業化に成功する努力を得ることができないか、遅延する可能性があります

薬品生産は複雑な仕事であり、各種の原因で製品の遅延或いは損失が発生しやすい。我々は第三者と契約を結び，臨床前試験や臨床試験のための候補製品を生産し，商業化のために継続していく予定である。このような第三者への依存は、私たちが十分な数の候補製品や製品を持っていないリスクを増加させるか、または許容可能なコストまたは品質で、私たちが望むまたは要求される数のリスクを適切な時間に得ることができないであろう。これは、私たちの開発や商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある

私たちは所有したり経営したりしないし、現在は製造施設を設立する計画もない。私たちはCMOに依存して薬物物質と完成品を提供し続けると予想される。このような第三者への依存は、私たちが十分な数の候補製品や製品を持っていないリスクを増加させるか、または許容可能なコストまたは品質で所望または要求される数量のリスクを得ることができない可能性があり、これは、承認前検査または製造場所の検査を必要とすることを含む、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止または損害する可能性があり、FDAは、任意の理由で審査期間内にこれらの要求された検査を完了することができない。

私たちはCMOと合意できないかもしれないし、受け入れられる条件でそうすることもできないかもしれない。CMOと合意できても、第三者メーカーに依存することは追加的なリスクをもたらす

•規制、コンプライアンス、品質保証、製造成功の面で第三者に依存する

•第三者CMOは製造協定に違反する可能性がある

•CMOは、規制問題、財務破綻、適用法律またはその他の理由により、私たちに必要なサービスの提供を一時的または永久的に停止するか、または業務を完全に閉鎖するリスクがある

•私たちのビジネス秘密およびノウハウを含む私たちの固有情報を盗用する可能性があります

•サードパーティは、コストが高いとき、または私たちに不便なときにプロトコルを終了または更新しないか、またはCMOが必要なときに製造期間を提供することができません

私たちの候補製品については、私たちは限られた技術移転協定しかありません。これらの既存の計画は商業供給には適用されません。私たちは注文を購入した上で多くの重要な材料を得た。だから、

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私たちは私たちの候補製品と他の材料に対する長期的な約束計画を持っていない。もし私たちが任意の候補製品の上場承認を受けたり、獲得することが予想される場合、私たちは1つ以上の第三者と商業生産協定を確立または確立した必要があるだろう

第三者製造業者は、現在の良好な製造実践またはcGMP、法規、または米国以外の同様の規制要件を遵守できない可能性がある。我々のいくつかの分子は非常に有効であり，追加の安全データなしに高い職業曝露帯域，すなわちOEBを得るであろう。これらの指定されたOeBは，我々の候補製品製造の一部として講じなければならない抑制や他の予防措置を規定しており，高いOEBラベルを有する分子については，我々の分子を製造する資格のあるCMOの数を制限している。私たちまたは私たちのCMOは、私たちのCMOが私たちの効率的な材料および関連する安全協定を使用する能力を含む適用された法規を遵守することができず、臨床封印、罰金、禁止、民事処罰、遅延、一時停止または許可の撤回、許可証の取り消し、候補製品または製品の差し押さえまたはリコール、運営制限および刑事起訴を含む制裁を実施する可能性があり、いずれも私たちの製品供給に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちの候補製品と私たちが開発する可能性のあるどの製品も他の候補製品や製品と製造施設を競争する可能性があります。したがって、私たちはこのような施設を優先的に使用することができないかもしれないし、全く使用できないかもしれない。CGMP法規下で運営されるメーカー数は限られており，我々のために生産できるメーカー数は限られており，特に場合によっては我々の化合物の効力やOEBを考慮している

私たちの既存または未来のメーカーのどんな業績失敗や業績遅延も、臨床開発またはマーケティング許可を延期する可能性があります。例えば、過去に、我々と協力したCMOの一人は、我々のCFT 7455候補製品の生産運転中の製造ステップにおいて機械的問題が発生した。この問題は最終的にCFT 7455にINDを提出する時間を遅らせることはできませんが、将来、私たちは製造問題に直面する可能性があり、これは私たちの候補製品の開発に実質的な影響を与え、このような事件の発生は私たちがコントロールできることではありません。私たちは現在薬物や薬物製品の余分な供給や第二の供給源のための手配をしていない。もし私たちの既存のCMOが約束通りに義務を履行できなければ、私たちは彼らを交換しなければならないかもしれない。候補製品の一部または全部を生産できる潜在的な代替サプライヤーをいくつか決定しましたが、代替メーカーを選択して同定する際に、サプライヤーの交換は著しい追加コストと私たちの運営遅延を招く可能性があり、私たちは私たちが選択できるサプライヤーの制限、特により高いOEB標識を有する化合物について、あるいは代替メーカーと製造作業の条項について合意できないかもしれません

私たちの現在と未来の他人が私たちの候補製品や製品を生産することへの依存は、私たちの将来の利益率と、マーケティングの承認をタイムリーかつ競争力的に獲得する製品の商業化能力に悪影響を及ぼす可能性があると予想されています

また、著者らは現在単一源供給業者が著者らの臨床前と臨床試験に供給するサプライチェーンの一部に依存している。もし私たちの現在或いは未来の供給者が、原材料、薬物物質、薬品にかかわらず、著者らの臨床前研究と臨床試験に十分な材料を提供することができなければ、私たちは新しいサプライヤー或いはメーカーを探し、鑑定する時に開発仕事の遅延に遭遇する可能性がある

私たちが依存する第三者製造業者は、彼ら自身の独自のプロセスを私たちの候補製品製造プロセスに統合するかもしれない。第三者の独自製造過程に対する私たちの統制と監視は限られている。第三者製造業者がそのプロセスを修正する場合、これらの修正は、追加生産または製造業者の製品損失または故障を必要とすることを含む、私たちの製造に悪影響を及ぼす可能性があり、両方の場合は、私たちの候補製品のコストを著しく増加させ、生産を著しく遅らせる可能性があります

著者らの候補製品が臨床前研究と臨床試験を通じて次第に承認と商業化されることに伴い、著者らは製品開発と製造過程の各方面が絶えず発展し、過程と結果の最適化に努力することを予想している。一部の製品および製造プロセスの変更は、第三者のノウハウの使用に関連する可能性があり、第三者からの許可を得る必要がある可能性があります。さらに、これらのタイプの変更は、私たちの規制申請を修正する必要があるかもしれません。これは、私たちの任意の候補製品に対する修正された製造プロセスの時間枠の使用をさらに遅らせる可能性があります

また、私たちの候補製品を後期臨床試験に推進し、候補製品の潜在的な商業化を計画するにつれて、より多くの薬品および/または薬物供給者を必要または適切に導入する必要があることが決定される可能性があり、これは、私たちの候補製品の製造プロセスを変化させる可能性があり、規制機関により多くの情報を提供することを要求するかもしれない。もし私たちの候補製品に追加のCMOを導入する場合、私たちはまた、分析の比較可能性を証明し、および/または追加の移行研究または試験を行うことを要求される可能性があり、これらはすべて追加の時間と費用を必要とする

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私たちは第三者と既存の協力を持っていて、これらの協力の下で、いくつかの候補製品の研究、開発、商業化に従事しています。もしこのような協力のいずれも成功しなければ、私たちはこれらの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれない。しかも、このような協力は私たちの知的財産権に影響を及ぼすかもしれない。

これまで我々は，我々の研究計画について以下のような協力を行ってきた

•2015年12月の羅氏との協力協定は、2018年12月に改訂され、この合意を再記述し、2020年11月にさらに改訂され、2021年11月に更新され、目標に盛り込まれた

•2017年3月のCalicoとの協力協定では、2021年9月に1つのプロジェクトについて延長され、その研究期間は2023年3月に満了した

•2018年12月に生物遺伝研究会社と協力協定を締結し、2020年2月に改訂され、生物遺伝研究協定の想定に基づき、指名目標に関するいくつかの研究活動は2023年6月の研究期限終了後もしばらく継続する

これらの協力協定によると，我々は通常，パートナーが選択した目標に応じて，我々の魚雷プラットフォームを用いて候補薬物の開発を担当している。また，これらのプロトコルは，我々のパートナーがその選定と保持のためのターゲット開発降下器の独占的権利を持つことを規定している.したがって、私たちは単独でまたは他のパートナーと関心がある可能性のある目標を追求することを許可されず、その目標はこれらの制限された制約を受ける。

さらに、もし私たちの協力が製品の開発と商業化に成功しなかった場合、または私たちの協力者が私たちとの合意を終了したり、協力を継続しない計画を選択した場合、私たちはその協力の下で、またはその終了した計画について未来の研究資金、マイルストーン、または印税支払いを得ることができないかもしれません。このような状況が発生した場合、私たちはその計画を放棄するか、または自ら計画を推進することを決定するかもしれないが、これは私たちが未来にその計画に追加的な資源を投入する必要があるだろう。さらに、もし私たちのある協力者が便宜上、90日から270日以内に私たちとの合意を終了したり、特定の目標または指定された時間内に解決されていない重大な違約行為に関する合意について、私たちは新しい協力者を引き付けることが難しくなり、私たちの開発計画が延期される可能性があり、あるいは商業および金融界での私たちの見方が悪影響を受ける可能性があるかもしれない。製品開発やマーケティングに関するすべてのリスク この報告書に記載されている承認と商業化は私たちの協力者の活動に適用される。

私たちの協力者はまた、私たちの許可手続きによって生成された知的財産権または固有の権利を正確に取得、維持、強制、または保護することができない場合があり、または私たちの固有の情報を危険にさらす可能性があるか、または私たちの固有の情報を無効にするか、または私たちが潜在的な訴訟に直面するように私たちの固有の情報を使用する可能性がある。例えば、羅氏、Biogen、Calicoは、適用された協力手配の下で、特定の許可プログラムに対して特定の知的財産権を優先的に強制的に実行し、保護する権利を有しており、もし私たちの協力者がそうしなければ、私たちはこれらの知的財産権の強制執行と保護を負担する権利があるかもしれないが、私たちがそうする能力は彼らの行動によって損なわれる可能性がある。さらに、任意の許可されたプログラムが後に回復された場合、私たちがプログラムに関連する任意の知的財産権または他の固有の権利を保護する能力は、プログラムが回復する前に私たちの協力者が提出した知的財産権出願または取られた他のステップの影響を受けるであろう。また、私たちの協力者は、彼らとの協力によって生成された製品の知的財産権を持っているか、または共同で所有している可能性があり、適用された場合、私たちは協力知的財産権を商業化する独占的な権利を持っていません

私たちは将来的に協力や戦略同盟を形成したり、追加の許可手配を追加したりするかもしれないが、私たちはこれらの協力、連合、または許可手配の利点を達成できないかもしれない

2023年5月にBetta PharmaとBettaライセンス契約を締結しましたこの合意に基づいて協力していますCFT 8919の大中華区での開発と商業化については，CFT 8919を世界の他の地域で開発·商業化する権利を保持している。同様に、未来には、wEは、戦略的同盟を結成したり、合弁企業または他の協力を作成したり、または第三者と追加の許可合意を達成したりする可能性があり、これは、候補製品および将来開発可能な任意の候補製品の開発および商業化に関する私たちの努力を補完または強化すると信じています。私たちが達成する可能性のある他の協力計画の中で、私たちの可能な協力者は大中型製薬会社とバイオテクノロジー会社を含む。しかし、私たちはこのような性質の協力合意に到達できないかもしれないし、任意の潜在的な新しい協力計画の条項は有利ではないかもしれない

例えば、MMまたは他の適応におけるCFT 7455候補製品を推進するために、または特定の地理的地域で候補製品を開発し、商業化することができるように、または我々がCFT 8919およびBetta Pharmaとの協力でやったように、協力計画を達成することを求めることができるかもしれない。さらに、私たちは他の協力協定を達成することを求めることができるかもしれない

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会社は私たちの魚雷プラットフォームにアクセスして利用して、私たちのパートナーが選択した目標のための薬物を開発することができます。これらの関係のいずれも、非日常的な費用と他の費用を発生させ、私たちの短期的かつ長期的な支出を増加させ、私たちの既存の株主を希釈したり、私たちの管理と業務を混乱させたりする証券を発行することを要求することができるかもしれない。

また、適切な戦略的パートナーを探す上で激しい競争に直面しており、このような取引の交渉過程は時間がかかり複雑で、コストが高い。また、私たちの候補製品のための戦略的パートナーシップや他の代替手配を構築する努力は成功しないかもしれません。なぜなら、協力努力の開発段階が早すぎると考えられる可能性があるので、第三者は、私たちの候補製品が安全性と有効性を示し、市場の承認を得るために必要な潜在力を持っているとは思わないかもしれません。さらに、我々の既存のパートナーは、私たちの業務の見通し、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある他の開発目標タンパク質分解剤または私たちの候補製品に対する目標または適応に対する会社との買収または協力を決定する可能性がある

したがって、もし私たちが追加的な協力協定と戦略的パートナー関係を締結すれば、私たちの候補製品ができるかもしれません。もし私たちがこれらの取引を私たちの既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、私たちはこれらの取引の利点を実現できないかもしれません

私たちの候補製品の商業化に関するリスク

たとえ私たちのすべての候補製品が市場の承認を得ても、医師、患者、第三者支払人、医学界の他の人が商業成功に必要な市場受容度を得ることができない可能性がある

もし私たちのすべての候補製品が市場の承認を得たら、それはまだ医者、患者、第三者支払人と医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。例えば，現在の癌治療法，例えば化学療法や放射線治療は，医学界では成熟しており，医師はこれらの治療法に依存し続けている可能性がある。もし私たちの候補製品が十分な受容度に達していなければ、私たちは製品販売から相当な収入を得ることができないかもしれませんし、利益を上げることができないかもしれません。もし私たちの候補製品が商業販売に使用されることが許可されれば、市場の受け入れ度は多くの要素に依存するだろう

•代替療法と比較した治療効果と潜在的優位性

•特に代替療法と比較して副作用の発生率や重症度は

•私たちは競争力のある価格で私たちの製品を販売する能力と、政府当局が私たちの製品の定価とこれらの強制的な交渉の時間を交渉する能力を要求してくれました

•代替療法と比較して投与の利便性と簡易性

•対象患者群が新たな治療法を試みる意思と，これらの患者を治療する医師がこれらの治療法を処方する意欲

•マーケティング、販売、流通支援の実力

•第三者保険のカバー範囲と適切な精算状況

•他の製品の承認に関連する任意の上場承認の時間；

•患者の権利擁護団体の支援

•私たちの製品が他の薬と一緒に使用されるすべての制限。

会社として、私たちは現在マーケティングや販売組織もなく、製品をマーケティングした経験もありません。もし私たちがマーケティングと販売能力を確立できない場合、あるいは第三者と合意して私たちの候補製品をマーケティングして販売することができなければ、承認されれば、製品収入を生み出すことができないかもしれない

会社として、私たちは現在、販売、マーケティング、あるいは流通能力がなく、製品をマーケティングした経験もありません。私たちは内部マーケティング組織と販売チームを発展させるつもりで、これは大量の資本支出、管理資源と時間を必要とするだろう。私たちは他の製薬とバイオテクノロジー会社と競争して、採用、採用、研修、マーケティングと販売員を維持しなければならないだろう

もし私たちが内部販売、マーケティング、流通能力を確立しないことを決定できない場合、承認されれば、第三者販売、マーケティング、流通パートナーと私たちの製品の販売とマーケティングの合意を求めることになります。しかし、私たちが有利な条件でこれらのタイプの手配を確立または維持できることを保証することができないか、または私たちがそうすることができれば、これらの第三者手配が効果的な販売力やマーケティングおよび流通能力を提供することを保証することはできない。私たちが得たどんな収入も

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カタログ表

このような第三者、これは成功しないかもしれない。私たちはこれらの第三者のマーケティングや販売活動に対してほとんどコントロール権がないかもしれません。私たちが製品販売から得た収入は、私たち自身が候補製品を商業化した収入よりも低いかもしれません。私たちは私たちの候補製品の販売とマーケティングを助けるために第三者を探している時も競争に直面しています

米国または海外で任意の製品を商業化するために、内部販売および流通能力を発展させたり、第三者パートナーと関係を構築したり、維持したりすることは保証されない

私たちの候補製品の市場機会は、最初に他の承認を受ける資格のない治療または以前の治療に失敗した患者のために承認されるだけであることが予想されるので、比較的小さい可能性がある。しかも、私たちの目標患者群の流行率の推定は正確ではないかもしれない

私たちの候補製品は癌に対象となる可能性があるが、癌療法は1線、2線、3線、または後続線として記述されることがあるが、FDAは通常、特定の用途に対する新しい療法のみを最初に承認する。癌が十分に早く発見された時、第一線の治療は治愈を必要とすることなく、癌を治癒したり、生命を延長するのに十分であることがある。第一線の治療--通常化学療法、抗体薬物、腫瘍標的小分子、免疫治療、ホルモン治療、放射線治療、手術、他の標的治療、またはこれらの治療の組み合わせであることが証明された場合、二次治療が行われる可能性がある。二線治療は、一般に、より多くの化学療法、放射線、抗体薬物、腫瘍標的小分子、またはこれらの薬剤の組み合わせを含む。三線治療は化学療法、抗体薬物と小分子腫瘍標的治療、より侵襲性のある手術形式と新しい技術を含むことができる。我々は最初に我々の候補製品の承認を求め，多くの場合二線あるいは三線療法として再発や難治性癌患者に利用される予定である。その後、十分な安全かつ有益であることが証明された候補製品(もしあれば)については、二線療法および潜在的な一次療法としての承認を求めることが予想されるが、第二、第三、またはその後の治療経路として承認されても、より早い経路治療のために承認されることは保証されない。また，われわれの製品が早期シリーズ治療で任意の承認を得る前に，追加の臨床試験を行わなければならないかもしれない

我々の目標癌を有する人数、彼らの腫瘍を遺伝子配列決定する可能性のある人数、および特定の治療経路を受けることができ、私たちの候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの癌患者のサブセットの予測は、私たちの合理的な信念と推定に基づいている。これらの推定は様々な源から来ており、科学文献、診療所調査、患者基金会或いは市場研究を含み、不正確或いは時代遅れであることが証明される可能性がある。また，新たな治療法は，我々が狙っている癌の推定発症率や流行率を変える可能性がある。したがって、私たちの候補製品が二線または三線治療のために承認されても、私たちの候補製品を使用して治療を行う資格がある患者の数は予想よりもはるかに少ないかもしれない。また，各腫瘍タイプに対して異なる承認療法があれば，治療医が複数の腫瘍タイプのために承認された製品をどのように開発することが期待されるかを決定するための市場研究は行われていない。

私たちまたはCFT 8919の場合でも、Betta Pharmaは私たちの任意の候補製品のマーケティング承認を得て、私たちの製品は不利な価格設定法規、第三者精算慣行、または医療改革措置の影響を受ける可能性があり、そのいずれも私たちの業務に影響を与えるだろう

新薬の発売審査、定価、カバー範囲と精算を管理する規定は国によって異なる。現在と未来の立法は承認要求を大幅に変更する可能性があり、これは追加のコストに関連し、承認の遅延を招く可能性がある。一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国で、定価審査期間はマーケティングまたは製品許可を承認した後から始まる。一部の国で精算或いは定価の承認を得るためには、私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。一部の外国市場では、処方薬の定価は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。したがって、私たちまたはCFT 8919の場合、Betta Pharmaはある候補製品の特定の国/地域でのマーケティング承認を得る可能性があるが、その後、価格法規の制約を受け、これらの法規は製品の商業発表を延期し、長い時間があるかもしれないが、これは私たちがその国/地域で製品を販売することによって生じる収入(あれば)に負の影響を与えるだろう。したがって、不利な価格設定制限は、私たちの候補製品が市場承認を得ても、1つ以上の候補製品への投資を回収する能力を阻害する可能性がある

我々の場合、CFT 8919については、Betta Pharmaが任意の候補製品の商業化に成功するかどうかは、政府医療計画、個人健康保険会社、および他の組織がこれらの製品および関連治療に提供する保険範囲および十分な補償にある程度依存するであろう。政府当局と第三者支払者、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算レベルを確立する

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アメリカの医療業界と他の地域の主な傾向の一つはコストコントロールだ。連邦医療保険薬品価格交渉計画は、2022年インフレ低減法案(通常IRAと呼ばれる)の一部としてCMSによって管理されており、もし私たちの製品が選択されて交渉すれば、この計画は私たちの製品に適用される可能性があり、これらの製品が承認されれば、私たちの製品から得られる収入を大幅に減少させることができるかもしれない。政府当局と第三者支払者は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。政府当局や第三者支払人は、価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを製薬会社に要求するようになってきている。私たちが商業化しているどの製品も保険や精算を受けることができないかもしれません。あっても、精算レベルは満足できないかもしれません。精算は私たちが市場で承認された任意の候補製品の需要や価格に影響を及ぼすかもしれない。私たちの製品のために保証範囲と適切な精算を獲得して維持することは難しいかもしれません。私たちは、カバー範囲と精算または他の治療法に対する精算レベルを証明するために、高価な薬物経済学的研究を要求されるかもしれない。また、IRAの要求に応じて、承認されれば、連邦医療保険と私たちの候補製品の定価について交渉する必要があるかもしれません。これらの交渉価格は、製品が承認されてから9年後に発効します。カバー範囲や十分な精算がない場合、あるいは精算が限られたレベルに限られている場合、マーケティングの承認を得た任意の候補製品を商業化することに成功しない可能性があります

新たに承認された薬物の保険と補償に大きな遅延がある可能性がある。さらに、カバー範囲は、FDAや米国以外の同様の規制機関がこの薬剤を承認する目的よりも限られている可能性がある。さらに、保険や精算を受ける資格があるということは、すべての場合に薬物の費用を支払うことを意味するのではなく、研究、開発、知的財産権、製造、販売、流通費用を含む私たちのコストを支払うことを意味するわけではない。もし適用されれば、新薬の一時精算レベルも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれないし、永久的にならないかもしれない。販売率は薬物の使用や臨床環境によって異なる可能性があり，すでに低コスト薬物のために設定された精算レベルに基づいている可能性があり，他のサービスの既存支払いにも組み込まれている可能性がある。医薬品の正味価格は、政府医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、米国価格よりも低い価格で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和によって低下する可能性がある

米国では、第三者支払者は製品の保証と精算に対して統一的な政策を持っていない。そのため、私たちの製品の保証範囲と精算範囲は支払人によって違います。支払者が製品に保険を提供するかどうかを決定するプロセスは、支払者が製品のために支払う支払率を設定するプロセスと分離することができる。1人の支払人が1つの製品に保険を提供することを決定し、他の支払者もその製品に保険と補償を提供することを保証することはできない。第三者支払者は、承認されたリストまたは処方表上の特定の製品に保証範囲を制限することもでき、FDAによって承認された特定の適応のすべての製品を含まない可能性がある。第三者支払者が自分の精算政策を設定する際には，通常連邦医療保険カバー政策と支払制限に依存する。私たちは政府援助や個人支払人から開発された承認された製品のために保険と十分な販売率を迅速に得ることができません。これは私たちの経営業績、製品の商業化に必要な資金を調達する能力、そして私たちの全体的な財務状況に悪影響を及ぼすかもしれません

私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負い、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限する可能性があります

私たちは人体臨床試験で私たちの候補製品をテストすることに関連する固有の製品責任リスクに直面しています。もし私たちが開発する可能性のある任意の製品を商業的に販売すれば、私たちはより大きなリスクに直面します。もし私たちが私たちの候補製品や製品に被害を与えるクレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは大きな責任を招くだろう。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は

•すべての候補製品や私たちが開発する可能性のある製品の需要が減少した

•臨床試験を中止し

•承認された薬品の発売許可、製品のリコール、制限承認または“ブラックボックス”警告または禁忌症を撤回する

•臨床試験参加者の脱退

•関連訴訟の重大な弁護費用および/または増加した製品責任保険費用

•実験参加者や患者に多額の報酬を与え

•収入損失

•私たちの名声とメディアの深刻な否定的な関心を損なう

•経営陣の資源を減らして業務戦略を推進する

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•私たちが開発する可能性のあるどんな製品も商業化できない

私たちは現在、私たちの臨床開発活動を支援するために製品責任保険を維持している。私たちは私たちの臨床試験を拡大したので、追加の製品責任保険を購入する必要があるかもしれません。もし私たちが候補製品を商業化し始めたら。保険範囲はますます高くなっています。私たちは可能などんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない

私たちの知的財産権に関するリスクは

もし私たちの技術、候補製品、および製品のために特許保護を獲得し、維持することができない場合、または取得された特許保護範囲が十分に広くない場合、または実行可能でなければ、私たちの競争相手は、私たちと同様または同じ技術、候補製品および製品を開発し、商業化する可能性があり、私たちの技術、候補製品、および製品を商業化することに成功した能力が損なわれる可能性があり、あるいは市場で効果的に競争できない可能性がある

私たちは特許、商業秘密保護、および秘密保護協定の組み合わせによって私たちの知的財産権を保護し、他の人が私たちのプラットフォーム技術、私たちが開発している候補薬物製品、私たちが開発する可能性のある任意の未来の候補薬物製品、およびその使用または製造を防止する

私たちのビジネス成功は、私たちの独自技術、候補製品、および製品に関連する米国および他の国で特許および他の特許保護を取得し、維持する能力にある程度依存する。私たちは、私たちの新技術や候補品に関する特許出願を米国と海外に提出することで、私たちの独自の地位を保護することを求めています。私たちの機密固有情報を第三者に開示したり盗用したりすることは、競争相手が私たちの技術的成果を迅速にコピーしたり、超えたりして、市場での私たちの競争地位を侵食する可能性がある。さらに、私たちが所有している、共同所有、または許可されている特許出願は、米国または他の国で特許を発行できない可能性がある

特許訴訟過程は高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたは適時に提出、起訴、および維持することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.さらに、場合によっては、私たちは、第三者から許可された技術または私たちが私たちの協力者に許可してくれた技術を含む特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利がありません。したがって、このような特許および出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制されてはならない

生物製薬業界の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連し、多くの訴訟のテーマとなってきた。しかも、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれない。科学文献で発表された発見は往々にして実際の発見に遅れており、米国と他の司法管轄区の特許出願は通常、申請18ヶ月後に発表され、時には全く発表されないこともある。したがって、私たちは、私たちが所有している、共同所有または許可されている特許または係属中の特許出願において最初に要求された発明であるかどうか、またはこれらの発明のために特許保護された最初の発明者であるかどうかを正確に知ることはできない。したがって，我々または我々の協力者の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高度に不確定である.私たちの未解決および未来の特許出願は、私たちの技術、候補製品または製品の全部または一部を保護するために、または他社が競争技術、候補製品、および製品を商業化することを効果的に阻止するために、特許の発行を招くことができないかもしれない。米国および他の国の特許法または特許解釈または他の法律の変化は、私たちの特許および潜在的応用の価値を低下させ、私たちの特許保護範囲を縮小するか、または第三者に使用料を支払うことを要求される可能性がある。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない

私たちが所有し、共同所有し、許可している特許産業は主に特許出願からなり、その多くは起訴の初期段階にある。私たちが所有し、共同所有し、許可した特許出願が特許の形で発表されても、それらの発表形態は私たちに意味のある保護を提供してくれ、競争相手が私たちと競争することを阻止したり、他の方法で私たちにどんな競争優位性を提供してくれたりしないだろう。私たちの競争相手は、類似または代替技術、候補製品、または製品を非侵害的に開発することによって、私たちが所有している、共同所有、または許可された特許を回避することができるかもしれない

特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、私たちが所有している、共通して所有し、許可されている特許または私たちの協力者が獲得した特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。これらの課題は、独占的または経営の自由を失うこと、または特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行できないことをもたらす可能性があり、これは、他人が同様の技術、候補製品および製品を使用または商業化する能力、または私たちの技術、候補製品、および製品の特許保護期間を制限することを制限する可能性がある。開発に必要な時間量を考慮すると

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新製品候補製品のテストと規制審査に伴い、私たちの候補薬物製品を保護する特許は商業化前または直後に満期になる可能性がある。したがって、私たちが所有し、共同所有し、許可している特許の組み合わせ、または私たちの協力者の特許の組み合わせは、他の会社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない

特許法や特許法の変更は、私たちの特許の全体的な価値を低下させたり、私たちの特許に対する第三者の挑戦を増加させ、私たちの候補製品を保護する能力を弱めるかもしれません

特許改革立法は、私たちの特許出願をめぐる起訴と、私たちが発表した特許の実行または保護の不確実性とコストを増加させるかもしれない。2011年9月16日、“ライシー·スミス米国発明法”または“ライシー·スミス法案”が法律となり、米国特許法が多くの重大な改正を行った。このような変化は特許出願起訴方式に影響を与える条項を含み、特許訴訟に影響を与える可能性もある。米国特許商標局(USPTO)は、Leahy-Smith法案の管理を管理するための新たな法規や手続きを制定し、Leahy-Smith法案に関連する多くの特許法が実質的に改正され、初めて発明者を申請する条項を含め、2013年3月16日に発効した。Leahy-Smith法案とその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴と、私たちが発行した特許の実行または保護の不確実性とコストを増加させる可能性があり、これらはすべて私たちの業務と財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。ライシー·スミス法案の第一次請求項は、常に第三者が特許出願を提出する可能性があり、これが私たちの特許出願を阻害する可能性があるので、発明から特許出願までの間に迅速に行動することを要求する。しかし、迅速に行動しようとしていても、状況は、私たちの発明に関する特許出願を迅速に提出または起訴することを阻止する可能性がある。ライシー·スミス法案はまた、従来技術に適合した開示範囲を拡大し、発明特許保護を得る能力に影響を与える可能性がある

ライシー·スミス法案は初めて新しいプログラムを作成し、このプログラムによると、第三者はライセンス後審査を含む米国で発行された特許に挑戦することができる各方面間審査と派生プログラムは，これらすべてが米国特許商標局で行われている対抗性プログラムである.“ライシー·スミス法案”が発効して以来、一部の第三者は、その競争相手が発行した特許の一部または全部の権利要件のキャンセルを求め、達成するために、これらのタイプの訴訟を利用してきた。Leahy-Smith法案によると、優先日が2013年3月16日以降の特許(私たちのすべての特許出願はそうである)については、第三者は、特許発行時から9ヶ月の窓口内の任意の時間に許可後審査請願書を提出することができる。また，優先日が2013年3月16日以降の特許については，第三者は出願を提出することができる各方面間支出を提出した後に請願書を審査する九ヶ月の期限が満了した後に審査を行います。贈与後の審査手続きはどんな疑問の理由でも提起することができます各方面間公開された既存技術に基づいて疑問を提起してこそ、検討手続きを提起することができる。適用法によると，USPTOによるこのような対抗訴訟の審査基準は，米国特許の有効性を推定せずに行われ，第三者が米国連邦裁判所に訴訟を提起することで特許を無効にしようとする場合には，この基準が適用される。USPTOは2018年11月11日に最終規則を発表し、現在米国連邦裁判所で現在使用されている同じ請求項解釈を使用することを発表した-これは使用されている言葉の簡単で一般的な意味である-これらのUSPTO訴訟における特許請求の範囲を解釈する。このような規制構造のため、もし私たちの任意の特許がこのような性質のUSPTO訴訟で第三者の挑戦を受けた場合、私たちが疑問視された特許の一部または全部を守ることに成功する保証はありません

この立法により、私たちまたは私たちの協力者の特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性、および商業的価値は非常に不確定であり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性がある

私たちは私たちの特許、ライセンシーの特許、または他の知的財産権を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれません。これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれません

競争相手は私たちが発行した特許、私たちの許可者または協力者の特許、または私たちの他の知的財産権を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用がかかり、時間がかかり、予測できないかもしれない侵害請求を要求されるかもしれない。私たちは侵害者と思われるいかなるクレームも、私たちが彼らの特許を侵害していると主張するように、これらの当事者たちに反クレームを促す可能性があります。さらに、特許侵害訴訟では、裁判所は、私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者の特許の全部または一部が無効または実行不可能であると判断し、その特許の権利要件を狭く解釈するか、または私たちの特許が関連する技術を含まないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許を、または実際に無効にされるか、強制的に実行できないか、または狭く解釈される危険性に直面させる可能性がある。私たちが私たちの特許を主張することに成功しても、裁判所は私たちの損失を補償するのに十分な救済措置を与えないかもしれない。さらに、私たちは侵害者とみなされることに対抗するために、私たちの特許を十分に実行するために十分な財政的または他の資源を求めていないかもしれませんが、これは私たちの製品の収益性に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。

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私たちは第三者から知的財産権の許可を得る必要があるかもしれないし、このような性質の許可は得られないかもしれないし、商業的に合理的な条項では得られない可能性がある

第三者は、特許権を含む、当社の製品または私たちの協力者の製品の開発または製造に非常に重要または必要な知的財産権を保有することができる。したがって、私たちは、第三者の特許または独自技術を使用して、私たち自身または私たちの協力者の技術または製品を商業化する必要があるかもしれません。この場合、私たちまたは私たちの協力者は、その第三者から許可を得ることを要求されます。この知的財産権の許可は得られないかもしれないし、商業的に合理的な条項では得られない可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある

第三者知的財産権の許可と取得は競争的な接近だ。私たちよりも成熟したり、より多くの資源を持っている可能性のある企業も、私たちの候補製品を商業化するために、必要または魅力的だと思う第三者知的財産権を許可したり、獲得したりする戦略をとっているかもしれません。より成熟した会社は、彼らのより大きな規模と現金資源、あるいはより強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位にあるかもしれない。私たちはこのような交渉を成功させ、最終的に私たちが買収を求める可能性のある他の候補製品をめぐる知的財産権を得ることができないかもしれない

第三者は、私たちが彼らの知的財産権を侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果は不確実であり、私たちの業務成功に悪影響を及ぼす可能性がある

私たちのビジネス成功は、私たちと私たちの協力者が私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、販売し、第三者の独自の権利を侵害することなく、当社の独自技術を使用する能力に依存します。生物製薬業界にはかなりの知的財産権訴訟と、再審、認可後審査、特許に挑戦する行政訴訟がある各方面間米国特許商標局の審査、派生手続又は介入手続、並びに外国司法管轄区域の異議及びその他の同様の手続

私たちは、派生、再審、許可後の審査、国際的に 部品.部品米国特許商標局の訴訟手続きを審査または介入する。第三者は既存の特許または将来付与される可能性のある特許に基づいて私たちに侵害請求をするかもしれない。バイオ製薬業界の拡張や特許の発行に伴い，我々の候補製品は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。私たちが現在知らない第三者特許、すなわち、私たちの候補薬剤の使用または製造に関連する材料、製剤、製造方法、または治療方法の請求項が存在する可能性がある。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの候補製品や私たちの技術を使用してこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない

もし私たちが管轄権のある裁判所に第三者の知的財産権を侵害していると認定された場合、私たちは適用された第三者知的財産権所有者からライセンスを取得して、私たちの候補製品、製品、技術の開発とマーケティングを継続することを要求されるかもしれない。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.私たちは裁判所の命令を含めて権利侵害技術や製品の商業化を停止させることを余儀なくされるかもしれない。さらに、もし私たちが故意に特許を侵害したことが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負われる可能性がある。権利侵害の発見は、候補製品を商業化することを阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。我々が第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは，我々の業務に類似した負の影響を与える可能性がある

多くの他の会社や大学や他の組織は、私たちの製品と同じ分野で特許を出願し、特許を取得しています。これらの分野は、標的タンパク質分解剤または私たちのプラットフォーム技術であり、これらの特許出願は、将来的に私たちまたは私たちの協力者に告発される可能性があり、これは、私たちの業務成功に悪影響を及ぼす可能性があり、成功すれば、高価な訴訟を引き起こす可能性があり、私たちの製品の収益性に影響を与え、および/または私たちの製品の販売または使用を禁止する可能性があります

我々のMonoDACとBiDAC候補製品は小分子薬物であり，特定のタンパク質を分解することができる。多くの会社および機関は、この一般分野で特許を出願し、例えばAccutar Biotech，Inc.，安進，Amphista Treateutics，Ltd.，Arax Pharma，LLC，Arvinas，Inc.，Astellas Pharma Inc.，アスリコン，Aurigen Discovery Technologies，Ltd.，Bayer AG(およびその子会社Vividion Treateutics，Inc.，百済神州株式会社，BioTheryX，Boehringer InglheInternational GmbH，Bristol MySibersおよびその子会社(InCelinb，Corporation Celiner，Inatana，Treatment Inatana，Treatgen InCatana，Treatgen

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タンパク質分解研究所とそのセンター、弁証法治療会社、フォグホルン治療会社、Frontier Medicines社、グラクソ·スミスクライン社、Hinova製薬会社、Janssenバイオテクノロジー社、Kymera治療会社、モンテローサ治療会社、ノワ製薬、Nurix治療会社、大塚製薬会社、Phoreost、Inc.，Prelude治療会社、Proteovant治療会社、羅氏株式会社、Salarius製薬会社、種子治療会社、四川ハスコ製薬会社、ミシガン大学医学部、Vertex製薬会社、その他。もしこれらの会社または機関のいずれかまたは他の本リストに登録されていない会社または機関が、そのある特許が私たちが開発または使用または製造する可能性のある任意の候補製品または製品によって侵害されたと主張した場合、私たちまたは私たちの協力者はコストの高い訴訟に巻き込まれる可能性があり、これは私たちの業務の将来性、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの管理チームのメンバーと多くの従業員が多くの時間を費やし、彼らを心配させる必要がある。また、このような性質の訴訟が成功すれば、我々製品の収益性に実質的な悪影響を与えたり、それらの販売を禁止したりする可能性がある。私たちは現在または将来私たちの業務や製品の特許請求に影響を及ぼす可能性があることを知らないかもしれない。特許出願は、通常、提出後6~18ヶ月以内に発行され、未解決の出願において新たな特許請求が提出された場合には、一定期間内に公衆(我々を含む)には見えない場合がある。さらに、特許出願が公開された後であっても、その特許出願をまだ見ていない可能性があるので、提出および発行された特許出願の特許請求の範囲または範囲を知らない可能性がある。したがって、私たちの一般的な技術分野で業務に従事する第三者が、私たちの1つまたは複数の候補製品または製品またはその使用または製造方法をカバーする特許主張を提起しないか、または提示しないことを保証することはできない。もしこのような状況が発生した場合、私たちまたは私たちの協力者は、適用された特許または出願を無効にしようとするステップを取らなければならないかもしれないし、このような性質の場合、私たちまたは私たちの協力者はそうしないことを選択するかもしれない、または私たちの試みは成功しないかもしれない。例えば、2023年5月1日、私たちはUSPTO特許裁判および控訴委員会(PTAB)に、米国特許番号11，414，416(‘416特許と呼ばれる)のすべての権利要件のライセンス後審査を要求する請願書を提出し、2023年10月23日、米国特許番号11，560，381(“381特許と呼ばれる)のすべての権利要件のライセンス後審査を要求する請願書をPTABに提出した。416特許および381特許の両方は、BRD 9関連疾患の治療のための化合物に関する。特許所有者は、2023年8月21日に“416特許のすべての権利要件を放棄し、”416特許のすべての合法的権利を放棄し、416特許挑戦を成功的に解決するための法定免責声明を提出した。私たちは‘381特許に挑戦する努力が成功するかもしれないし、そうしないかもしれない。もし私たちが第三者特許や特許出願のライセンスが必要だと判断すれば、私たちはライセンスが合理的な条項で提供できないかもしれない、あるいは全くないかもしれないことを発見するかもしれません。これは、私たちまたは私たちの協力者が製品を販売したり、私たちの独自技術を使用することを阻止するかもしれません。

もし私たちの候補製品が承認されれば、米国の1984年の“薬品価格競争と特許期限回復法”の制約を受けることになり、この法案は“ハッチ·ワックスマン法案”とも呼ばれ、これは私たちの製品を販売しようとしている模倣薬会社と訴訟を起こすリスクを増加させ、特許保護を失う可能性がある

我々の臨床候補薬物はFDA薬物評価·研究センターによって審査される薬物分子であるため，商業化後，米国ではハーチ−ワックスマン法(Hatch−Waxman Act)特許訴訟手続きの制約を受け，模倣製薬会社がFDAに簡略化された新薬申請(ANDA)を提出することを可能にし，生物学的同等性データのみを用いて我々の薬物を販売する後発薬バージョンの承認を得る。“ハッジ·ワックスマン法案”によると、我々の薬物製品またはそのそれぞれの使用方法をカバーする特許をFDAの“承認された薬物製品と治療同等性評価”コーパスに記載し、FDAのオレンジブックと呼ばれることもある。

特許に関する詳細な規則と要求があり、これらの特許はオレンジ本に列挙するためにFDAに提出される可能性がある。私たちはオレンジブックの発売要件を満たす1つ以上の特許を含む私たちの候補製品をカバーする特許を得ることができないかもしれない。私たちがオレンジブックに特許を提出しても、FDAはその特許のリストを拒否するかもしれないし、模倣薬製造業者は発売に疑問を提起するかもしれない。私たちの候補製品のうちの1つが承認され、候補製品をカバーする特許がオレンジブックに記載されていない場合、模倣薬製造業者は、リストされていない特許について、FDAに提出された任意のANDA出願を事前に通知する必要がなく、候補製品の模造バージョンを販売する許可を得ることができる。

現在、米国では、FDAは新しい化学実体またはNCEに5年間のデータ排他性を付与する可能性があり、NCEは任意の他の新薬申請またはNDAにFDA承認の有効部分が含まれていない薬物である。私たちはすべての製品がNCEの資格に適合すると予想しているが、FDAはこの薬物のマーケティング申請を審査する前に、NCE状態を評価しない。イミテーション製薬会社は私たちがNCEに指定した任意の医薬製品が承認されて4年後にFDAにANDAを提出することができる。模造製薬会社がANDAを提出することは特許侵害の技術行為とされている。模造製薬会社は、それは私たちの上場特許が自然期限が切れる日まで待って、私たちの製品の模造薬バージョンを販売することができますか、あるいは私たちの1つ以上の上場特許が無効で、強制執行できない、あるいは侵害されていないことを証明することができます。もし後発薬メーカーが後者を選択すれば、私たちは45日間模造製薬会社に対して特許侵害訴訟を提起するだろう。もし私たちがそうすれば、ジェネリック医薬品メーカーが私たちがリストした特許を持っていると思うので、私たちのOrange Bookに列挙された1つ以上の特許に挑戦する可能性が高い

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無効で、強制できない、または侵害されていない。訴訟が提起された場合、FDAは、私たちが模倣薬製造業者の認証通知を受けてから30ヶ月以内に、または主審裁判所が当事者のいくつかの行為または裁判所の最終判断に基づいて、私たちが主張する特許主張が無効、実行不可能、または侵害されていないより短いまたはそれ以上の時間前に、FDAが後発薬に対するANDAの最終承認を発行することを禁止してはならない。もし私たちがOrange Bookに私たちの関連特許を正確に列挙していなければ、あるいはANDAによって模倣薬会社の認証を直ちに提訴しなければ、あるいは私たちがそこで発生した特許訴訟で勝利しなければ、私たちは特許保護に基づく特許市場から利益を得る能力を失う可能性があり、私たちは医者が私たちの薬物製品の模造薬の開発と分配に転換することを発見するかもしれない。しかも、私たちがオレンジブックで私たちの関連特許を正確に列挙し、直ちに訴訟を提起し、訴訟で勝利しても、模倣薬訴訟は私たちに多大な費用をもたらすかもしれない。弁護士費と従業員時間の面でも、長い間そうだ。また，1つ以上の模倣製薬会社が創新者の薬物を同時に販売しようとするのは一般的であるため，後発薬メーカーからの複数の訴訟のコストと気晴らしに同時に直面する可能性がある。私たちはまた、模造製薬会社が私たちの特許が満期になる前に私たちの市場に参入することを可能にする方法で、あるいは私たちの特許の強度、有効性、または実行可能性に悪影響を与える方法でこれらのタイプの訴訟を解決する必要があると確信する可能性がある。

多くの製薬会社は米国連邦貿易委員会あるいは他の国の相応機関の厳格な審査の対象であり、審査の根拠はそれらが製薬製品に関連する特許訴訟を行う方法である。実は、いくつかの検討は反独占違反の疑いを招き、時々罰金や権利喪失を招く。私たちは私たちがこのような性質の審査を受けないか、あるいはこのような性質の審査の結果が私たちに有利であるか、あるいはどんなこのような性質の審査が罰金や処罰につながらないのかを確認することができない。

過去数年，米国連邦貿易委員会(Federal Trade Commission，略称FTC)は連邦裁判所に複数の訴訟を起こし，反競争を理由に革新者会社と後発薬会社との間で成立したANDA訴訟和解合意に挑戦した。例えば、連邦貿易委員会は、支払いの有無にかかわらず、どんな価値のあるものも支払いであるという急進的な立場を取っている。彼らのやり方によれば、革新者が特許和解の一部として、最初の模造製薬会社が革新者薬をカバーするOrange Book上場特許に挑戦することに同意した180日以内に、ライセンス模倣薬の発売を発売または延期しないか、または支払いなしに交渉が延期されることに同意すれば、連邦貿易委員会はこれを受け入れられない逆支払いだと考えるかもしれない。製薬業界の会社は，これらのタイプの合意は薬物革新者がリスクに対応するための理性的な商業決定であるため，和解条項が特許の排他的潜在力の範囲内であれば，これらの和解協定は反独占攻撃から守るべきであると弁明している。2013年、米国最高裁判所は賛成5票、反対3票で裁決されたFTCはActavis，Inc.を訴える.いわゆる逆支払いに関する製薬業と連邦貿易委員会の論点を却下した。逆に、最高裁は、遅延進入と引き換えに価格に関連する“逆支払い”和解が反競争分析を受けるべきかどうかは、(A)競争に真の悪影響を与える可能性、(B)支払いの理由、(C)特許権者が反競争損害をもたらす能力、(D)支払い金額が特許弱点の実行可能な代替物であるかどうか、の5つの側面の考慮に依存すると考えている。(E)多額の不合理な支払いに対する反独占責任は、例えば、模倣薬がブランド薬物の特許が満了する前に市場に参入することを許可し、特許権者が後発薬製造業者に費用を支払わないように、訴訟当事者がその訴訟を解決することを妨げるものではない。さらに、逆支払いが合理的かどうかは、その大きさ、特許権者が予想する将来の訴訟費用の規模、およびそれが支払いを表す可能性のある他のサービスの独立性に依存する(例えば、アトビス)と、他の納得できる理由が不足しています。逆に、最高裁は、逆支払い和解は独占禁止法に違反する可能性があり、標準的な反独占理由ルール分析の制約を受け、協定が連邦貿易委員会で不正であることを証明する責任があるとしている。この判決を下す際、最高裁はこの理由解析の仕組みを下級裁判所に残した

もし私たちが後発薬会社とのHatch-Waxman訴訟を含む薬品特許訴訟に直面すれば、私たちはFTCのこのような性質の挑戦に直面するかもしれません。このような挑戦は私たちがどのように事件を解決するか、あるいは解決するかに影響を与えるかもしれません。たとえ私たちがFTCの立場に強く反対しても、私たちは巨額の費用や罰金に直面する可能性があります。私たちは“ハッジ·ワックスマン法案”に基づいて後発医薬品会社と合意したいかなる訴訟和解も、保険会社、直接購入者、または自分が和解に悪影響を受けていると思う他の人のような第三者支払者の挑戦を受ける可能性がある。このような後続訴訟は集団訴訟かもしれないし、費用が高いかもしれないし、長年続くかもしれない。もし私たちがこのような性質の訴訟に直面すれば、私たちはこれらのクレームを破ることに成功できないかもしれないので、私たちは巨額の支払い義務の制約を受ける可能性があり、私たちはこれらの義務を全部または部分的に満たすことができないかもしれない

私たちは米国の1984年の“薬品価格競争と特許期間回復法”によって特許期間を延長することができない可能性があるため、私たちの候補製品が承認されれば、十分な時間で特許保護が得られない可能性がある。

米国では，1984年の“医薬品価格競争と特許期限回復法”は，各製品の1つの特許期限が通常の場合に満了後最大5年間延長されることを許可しており，これが1つの方法に関連している場合である

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治療特許は，承認された適応に限られている。特許期間延長の長さは、通常、臨床試験期間の半分にFDA審査NDA期間の全時間を加えて計算され、これらの期間内の任意の遅延時間を減算する。特許期間の延長にも制限があり，薬品承認日から14年を超えない。したがって、もし私たちが最近提出·発表された特許の特許期間延長を選択して付与された場合、私たちは可能な特許期間延長からすべてのメリットを得ることができないかもしれない。例えば、適用期間内に出願できなかったこと、関連特許が満了する前に出願できなかったこと、または他の多くの適用要件のいずれかを満たすことができなかったため、特許期間の延長が全く付与されない可能性もある。また、FDAによって承認された製品の有効成分がFDAによって承認された以前の製品において規制審査および承認された場合、FDA承認された製品の規制審査期間は、特許期間を延長するための基礎となってはならない。また、適用当局は、米国のFDAおよびUSPTOおよび他の国/地域の任意の同等の規制機関を含み、このような性質の延期があるかどうかの評価に同意しない可能性があり、私たちの特許延期の承認を拒否するか、または私たちが要求したよりも限られた延期を承認する可能性がある。このような状況が発生すれば、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後、私たちの臨床と臨床前データを参考にすることで競争製品の承認を得て、他の場合よりも早く彼らの製品を発売するかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちが製品収入を作る能力に悪影響を及ぼすかもしれない。

ヨーロッパでは、補充保護証明書は、規制審査中に失われた特許期間を補償するために、特許期間を最大5年に延長することができ、合意された小児科調査計画に従って臨床試験データを取得すれば、この期間を5年半に延長することができる。ヨーロッパのすべての国は補充保護証明書を提供しなければならないが，ヨーロッパ諸国間には統一された立法がないため，薬物開発者は国ごとに補充保護証明書を申請しなければならない。したがって、1つの会社は、すべての関連国でこれらの証明書を申請して受け取るために大量の資源を必要とする可能性があり、いくつかの国ではないが(あれば)それらを取得することができる。

特許法の弱化や米国と外国裁判所の法執行は私たちが市場を保護する能力に影響を及ぼすかもしれない。

過去数年間、米国最高裁判所は特許事件においていくつかの意見を発表し、多くの人はこれらの意見が米国の特許保護を弱める可能性があると考えているか、ある場合に利用可能な特許保護範囲を縮小し、いくつかのタイプの革新は特許を申請できないと考えているか、または通常は他の方法で裁判所が特許を無効にしやすいようにしている。また，最近では米国や他の国の特許法をより多く改正することが提案されており，採択されれば，我々のノウハウのために特許保護を受ける能力，あるいは我々のノウハウを実行する能力に影響を与える可能性がある。米国議会、米国裁判所、米国特許商標局、および他の国の関連立法機関の将来の行動によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それによって、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と将来獲得可能な特許を実行する能力を弱める可能性がある。

一部の外国司法管轄区の法律は知的財産権の保護程度はアメリカに及ばず、多くの会社は外国司法管轄区の保護とこのような権利を守る面で重大な困難に直面している。もし私たちが知的財産権を保護する上でこのような困難に遭遇したり、他の理由で外国の管轄区域で私たちの知的財産権を効果的に保護できない場合、私たちのビジネスの見通しは深刻な損害を受ける可能性があります。例えば、私たちは、欧州特許庁、または外国裁判所での特許訴訟や他の手続のような外国の手続に反対する側になることができる。もしそうであれば，このような訴訟手続きの開始と継続による不確実な要因は，我々が市場で競争する能力に悪影響を与える可能性がある.外国対抗訴訟の費用も高い可能性があり、多くの外国司法管轄区では、敗訴側は勝訴側の弁護士費を支払わなければならない。

私たちは、私たち、私たちの従業員、コンサルタント、または請負業者が適用される第三者の知的財産権を流用したと主張したり、私たち自身の知的財産権の所有権を要求したりする第三者のクレームを受けるかもしれません。

私たちが雇った個人は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた。私たちは、協力者、潜在的な許可者、および契約守秘および非使用義務に制限される可能性のある他の第三者から機密および独自の情報を受け取りました。私たちは、私たちの従業員が私たちのために働いているときに他人の固有情報やノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、これらの従業員または私たちが商業秘密または他の固有情報を含む任意のそのような従業員の前の雇用主の知的財産権を使用または開示しているという疑惑を受ける可能性がある。私たちはまた、前雇用主または他の第三者が私たちの特許に対して所有権を持っているというクレームに直面する可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。私たちはこれらのクレームを弁護することに成功できないかもしれません。もし私たちがこのようなクレームを弁護できなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、価値のある知的財産権の独占所有権や使用権のような貴重な知的財産権を失う可能性があります。私たちが成功しても、訴訟は巨額のコストと名声損失を招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある

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また、私たちの政策は、知的財産権開発に参加する可能性のある従業員、コンサルタント、請負業者が合意に署名し、それによって生じる知的財産権を私たちに譲渡することを要求していますが、実際に私たちが自分と見なしている知的財産権を開発しているそれぞれと同様の合意を実行することができない可能性があります。このような性質の譲渡協定は自動的に実行されないかもしれないし、違反される可能性があり、私たちが私たちの知的財産権の所有権とみなされていることを決定するために、第三者にクレームを請求したり、私たちに提起される可能性のあるクレームを正当化させられたりする可能性があります。さらに、従業員または請負業者は発明を作成することができるが、私たちに通知することなく、この場合、私たちは発明のメリットを失う可能性があり、従業員または請負業者は他の場所に行って発明を開発するために離れてしまう可能性がある。

知的財産権訴訟は私たちに大量の資源を費やし、私たちの人員の正常な義務に対する注意を分散させるかもしれない。

解決策が私たちに有利であっても、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を発生させ、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような性質の訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や訴訟手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源を持っているので、私たちよりも効率的に訴訟やこのような訴訟の費用を負担するかもしれない。特許訴訟や他の訴訟の開始と継続による不確実性は、市場での私たちの競争能力を損なう可能性がある。

特許保護の獲得と維持は，政府特許庁が提出した様々なプログラム，文書，費用支払い，その他の要求を遵守することに依存し，これらの要求を遵守しなければ，我々の特許の保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。

発行された特許の定期維持費は，特許出願及びそれによって生成された任意の特許の有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局及び外国の特許庁に支払われなければならない。米国特許商標局や外国特許庁は，特許出願過程において多くのプログラム，書類，費用支払いなどの要求を遵守することを要求している。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うことによって、または他の方法でミスを訂正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効される可能性があり、それにより、関連法ドメインの特許または特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある不正事件には、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および適切に合法化され、正式な文書が提出されなかったことが含まれるが、これらに限定されない。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう

もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう

私たちのいくつかの候補技術と製品のための特許を申請するほか、私たちは、私たちの競争地位を維持するために、特許を取得していないノウハウ、技術、および他の独自の情報を含む商業秘密に依存している。私たちは、これらの商業秘密を保護することを求めています。一部は、これらの商業秘密にアクセスする権利のある当事者と秘密保護協定を締結することによって、例えば、私たちの従業員、会社協力者、外部科学協力者、契約メーカー、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者です。私たちはまた私たちの従業員とコンサルタントと秘密と発明または特許譲渡協定を締結します。これらの合意は、機密情報の開示を効果的に阻止することができない可能性があり、知的財産権を効率的に譲渡することができず、機密情報の不正開示や他の合意違反の場合には、十分な救済措置を提供できない可能性がある。しかも、他の人たちは私たちの商業秘密と固有の情報を独立して発見するかもしれない。この場合、私たちはその第三者に対するいかなる商業秘密権利も主張できない。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちはこのような違反について十分な救済措置を得ることができないかもしれない。一方の当事者が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張を実行することは困難であり，高価で時間がかかり，このような性質の紛争の結果は本質的に予測できない.私たちは私たちの固有の権利の範囲を強制的に執行し、決定するために高価で時間のかかる訴訟が必要かもしれないが、私たちが商業秘密保護を獲得したり維持できなかったりすることは、私たちの競争ビジネスの地位に悪影響を及ぼすかもしれない。しかも、アメリカ以外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないし、保護したくない。2016年の“商業秘密擁護法”は、商業秘密の所有者が商業秘密が流用された際に連邦裁判所に訴訟を起こすことを許可する米国連邦法である。国会はこの法律を可決し、商業秘密所有者の権利を強化しようとしており、これらの人々の貴重な資産は無許可で持ち去られた。もし私たちの商業秘密が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らが情報を伝達する人がその技術を使用することを阻止する権利がないだろう

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私たちと競争する情報ですもし私たちのビジネス秘密が競争相手に漏れたり、競争相手によって独立して開発されたりすれば、私たちの競争地位は損なわれるだろう。

私たちのいくつかの特許については、私たちは限られた地理的保護だけで、私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。

世界のすべての国で私たちの候補品をカバーしている特許は、申請、起訴、維持、保護されるほど高価になるだろう。したがって、私たちのアメリカ以外のいくつかの国での知的財産権は、私たちがアメリカで得た保護ほど広くないかもしれない。もし私たちが本当にこのような許可内の機会があれば、私たちが世界のすべての国の候補製品をカバーする許可内特許は同じように尻込みするほど高いかもしれない。さらに、私たちが私たちの候補製品を開発または商業化する司法管轄区域内でも、特許を許可または届出、起訴、維持、擁護することは、尻込み的または非現実的に高価になる可能性がある。競争相手は、私たちが特許保護または許可を得ていない特許を取得していない司法管轄区域で、私たちと私たちの許可側の技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、さらに私たちと私たちの許可側が特許保護を持っている地域に侵害製品を輸出することができるが、法執行力はアメリカやEUに及ばない。これらの製品は私たちの候補製品と競争する可能性があり、私たちまたは私たちの許可者の特許または他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。

しかも、私たちはまだ未解決のままであるので、国と地域の特許出願を放棄することを決定するかもしれない。各国又は地域特許の付与手続は独立した手続であり，関連特許庁が出願を拒否し，実質的に類似した出願が他の機関によって承認されている場合を招く可能性がある。例えば、中国は他国よりも特許性の詳細な記述が要求されている。さらに、模倣薬製造業者または他の競争相手は、私たちまたは私たちのライセンシーの特許の範囲、有効性、または実行可能性に疑問を提起し、私たちまたは私たちのライセンシーに複雑で長く、高価な訴訟、または他の訴訟を要求するかもしれない。後発薬メーカーは私たちの製品の模造薬バージョンを開発し、承認を求めて発売することができる。同様に一般的な場合は、国によって同じ候補製品または技術の特許保護範囲が異なる可能性があることである

一部の司法管轄区の法律は知的財産権の保護程度はアメリカとEUの法律或いは法規に及ばず、多くの会社はこれらの司法管轄区の保護と専有権の保護に重大な困難に直面している。さらに、特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、または他の形態の知的財産権の実行を支持しておらず、特定の管轄区域の競争相手が私たちの専有権を侵害する方法で競合製品を販売することを阻止することを困難にする可能性がある。

外国司法管轄区域で我々の特許権を強制的に執行する訴訟は，成功するか否かにかかわらず，巨額のコストを招き，我々の努力と注意を我々の業務の他の側面から移行させる可能性があり，また，我々または我々のライセンシーの特許が無効または偏狭に解釈されるリスクに直面させる可能性があり，我々または我々の許可者の特許出願が発行されないリスクを増加させるか，あるいは第三者からのクレームを引き起こす可能性がある.私たちは私たちが起こしたいかなる訴訟にも勝てないかもしれないし、敵に損害賠償や他の救済措置を支払うかもしれないが、これは大きなビジネス的意義を持つかもしれない。もし私たちが勝訴すれば、私たちに与えられた損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれません。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。また、私たちが予想している重要な市場で私たちの知的財産権を保護するつもりですが、候補製品をマーケティングしたいかもしれないすべての司法管轄区域で同様の努力を開始したり維持したりできることを保証することはできません。したがって、これらの国で私たちの知的財産権を保護するための努力は十分ではないかもしれませんが、これは私たちが予想されるすべての重要な海外市場で私たちの候補製品を商業化することに成功した能力に悪影響を及ぼすかもしれません。もし私たちまたは私たちのライセンシーがこれらの管轄区域で保護困難に遭遇したり、私たちの業務に重要な知的財産権を効果的に保護できなければ、これらの権利の価値は低下する可能性があり、私たちはこれらの管轄区域で追加の競争に直面するかもしれない。

いくつかの司法管轄区域では、強制許可法は特許権者に第三者に許可を付与させる。さらに、いくつかの国は、政府機関または政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の許可者が私たちの業務に関連する特許の下で第三者に許可を付与することを余儀なくされた場合、または私たちまたは私たちの許可者が第三者に対して特許権を執行することを阻止された場合、私たちの競争地位はこれらの管轄区域で深刻な損害を受ける可能性があります。

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規制事項に関するリスク

FDAと外国規制機関から規制承認を得ることは長く、時間がかかり、本質的に予測不可能であり、もし私たちが最終的に私たちの候補製品のためにマーケティング承認を得ることができなければ、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。

FDAと外国の監督管理機関の承認を得るのに要する時間は予測できないが、通常は臨床試験開始後数年後に必要であり、監督管理機関のかなり大きな適宜決定権を含む多くの要素に依存する。また、承認基準、法規、あるいは承認を得るために必要な臨床データのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性がある。私たちはまだ候補製品のマーケティング承認を得ていません。私たちの既存の候補製品または私たちが将来開発を求める可能性のある任意の候補製品(独立または私たちのパートナーのうちの1つ)は、決してマーケティング承認を得ないかもしれません。

私たちの候補製品は、以下の理由を含む、多くの理由でマーケティング承認を得ることができないかもしれません

•FDAや外国の規制機関は、ここではそれぞれ衛生当局と呼ばれ、私たちの臨床試験の設計や実施に同意しないかもしれない

•私たちは、その提案の適応について、候補製品が安全で有効であるか、または衛生当局の基準に基づいて、十分な強度、識別または品質を有することを衛生当局に証明することができないかもしれない

•臨床試験結果は衛生部門が許可した統計的有意水準に達しない可能性がある

•候補製品の臨床的および他の利益がその安全リスクよりも大きいことは証明できないかもしれない

•衛生当局は前臨床研究や臨床試験データの説明に同意しないかもしれません

•私たちの候補製品の臨床試験から収集されたデータは、FDAへの機密協定の提出をサポートするのに十分ではないかもしれないし、外国の監督管理機関に他の申請を提出するか、または米国または他の任意の国または司法管轄区で上場承認を得るのに十分ではないかもしれない

•衛生当局は、私たちと臨床および商業用品契約を締結した第三者メーカーの製造プロセスまたは施設に欠陥があるか、または承認されないことを発見する可能性がある

•衛生当局の承認基準、政策或いは法規は重大な変化が発生する可能性があり、著者らの臨床データは承認に不十分である。

この長い薬物開発過程、および将来の臨床試験結果の予測不可能性は、規制部門の承認を得ることができず、私たちのすべての候補製品を販売できなくなる可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、将来性を深刻に損なうだろう。FDAおよび他の衛生当局は、承認過程においてかなりの裁量権を有し、承認を加速させた場合を含めて、いつまたは任意の候補製品の規制承認を得るかどうかを決定する。我々の候補製品の臨床試験から収集されたデータが有望であると信じていても，これらのデータはFDAや任意の他の衛生当局の承認を支持するには不十分である可能性がある

さらに、私たちが承認されても、規制機関は、私たちの要求された範囲以下またはそれ以上の適応を承認することができ、私たちが製品のために徴収しようとしている価格を承認しないかもしれないし、承認は高価な発売後の臨床試験の表現に依存するかもしれないし、候補製品を承認する可能性のあるラベルは、候補製品の商業化に成功するために必要または望ましいラベル宣言を含まないかもしれない。上記のいずれの場合も、私たちの候補製品のビジネス見通しに実質的な損害を与える可能性があります

たとえ私たちの候補製品が米国でFDAの承認を得ても、私たちはいかなる他の管轄区域でも承認されたり、商業化されたりすることはありません。これは私たちがそのすべての市場潜在力を達成する能力を制限するだろう。

任意の特定の管轄区域で任意の製品を販売するためには、安全性と有効性に関する多くのかつ異なる規制要件を各国に基づいて確立し、遵守しなければならない。

米国FDAの承認は、他の国や管轄区域の規制機関も承認することを確保していない。しかし、一つの管轄区域で承認を得ることができなかったことは、私たちが他の場所で承認を得る能力に悪影響を及ぼすかもしれない。また、一国で行われた臨床試験は他の国の規制機関に受け入れられない可能性があり、一国の規制承認は他の国の規制承認を保証することはできない

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承認の流れは国/地域によって異なり、追加の製品テストと検証、および追加の行政審査期限が含まれる可能性があります。外国の監督管理機関の承認を求めることは私たちに困難とコストをもたらす可能性があり、追加の臨床前研究或いは臨床試験が必要であり、これは高価で時間がかかるかもしれない。各国の規制要求には大きな違いがある可能性があり、私たちの製品がこれらの国で発売されることを延期または阻止する可能性がある。私たちは国際市場を含めてどの司法管轄区でも候補製品の販売を承認しておらず、私たちは会社としても国際市場で規制承認を受けた経験がありません。もし私たちが国際市場の規制要求を遵守できなかったり、必要な承認を得て維持できなかったり、あるいは国際市場の規制承認が延期されれば、私たちの目標市場は減少し、私たちが開発したどの製品も市場の潜在力を十分に発揮する能力は達成できないだろう。

私たちがどんな候補製品の規制承認を得ても、私たちは持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性があり、もし私たちが規制要求を遵守できなかったり、私たちの候補製品が予期しない問題に遭遇したら、私たちは処罰されるかもしれない

もし私たちの任意の候補製品が承認された場合、それらは製造、ラベル、包装、貯蔵、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、上場後研究、および安全性、有効性およびその他の上場後情報を提出することを含む持続的な法規要求を遵守し、アメリカ連邦と州の要求、比較可能な外国監督管理機関の要求を含む。さらに、私たちは進行や完成が困難な特別な人たちで承認された後の研究を要求されるかもしれない。われわれが承認後に行ったいずれの臨床試験についても，cGMPやGCP要求を遵守していきたい。

メーカーとメーカーの工場は、品質管理と製造プロセスがcGMP法規と適用される製品追跡と追跡要求に適合することを確保することを含む、FDAと同様の外国規制機関の広範な要求に適合しなければならない。したがって、私たちと私たちのCMOは、cGMPの遵守状況、および任意のNDA、他のマーケティング申請、および以前の検査観察に対する応答に対する承諾の遵守状況を評価するために、持続的な審査および検査を受ける。したがって、私たちと私たちと協力している他の人たちは、製造、生産、品質管理を含む規制コンプライアンスのすべての分野に時間、お金、エネルギーをかけ続けなければならない。

私たちの候補製品のために得られた任意の規制承認は、その製品が発売される可能性のある承認指示用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、または候補製品の安全性および有効性を監視する第4段階の臨床試験および監視を含む、コストの高い上場後試験の要求を含む可能性がある。FDAはまた、REMS計画を私たちの候補製品を承認する条件として要求することができ、これは、患者の長期フォローアップ、薬物使用ガイドライン、医師コミュニケーション計画、または配布方法の制限、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような安全な使用を保証する他の要素の要求を必要とする可能性がある。似たような外国の規制機関もまたREMSと似たような計画を持っているかもしれない。また、FDAや同様の外国規制機関が私たちの候補製品を承認した場合、安全および他の上場後の情報の提出、報告および登録を含む要求を遵守しなければなりません。

規制要件や基準が守られていない場合、あるいは製品発売後に問題が発生した場合、FDAは同意法令を強制的に実施したり、承認を撤回したりする可能性がある。その後、私たちの候補製品には、予期されない重症度または頻度の有害事象、または私たちの第三者CMOまたは製造プロセス、または規制要件を遵守できなかったことが、新たなセキュリティ情報を追加するために承認されたラベルの改訂につながる可能性があることが発見された；発売後研究または臨床試験を実施して新しいセキュリティリスクを評価するため、またはREMS計画に従って流通制限または他の制限を実施する。他の他の潜在的な結果には

•私たちの製品の販売や製造を制限し、製品を市場からリコールするか、または自発的または強制的に製品をリコールする

•罰金や警告状や臨床試験を一時停止した者は

•FDAは、処理すべき出願の承認を拒否するか、または私たちが提出した承認された出願の追加を拒否するか、またはライセンス承認を一時停止または撤回する

•製品を差し押さえたり抑留したり、私たちの候補製品の輸入または輸出を許可することを拒否したり；

•民事または刑事処罰を禁令または適用する。

FDAは市場に投入された製品のマーケティング、ラベル、広告、販売促進を厳格に規制している。製品は承認された適応と承認されたラベルの規定でしか販売促進できません。FDAや他の機関はラベル外用途の普及を禁止する法律や法規を積極的に実行しており，ラベル外用途の普及が不適切であることが発見された会社は重大な責任を負う可能性がある。しかし、医師はその独立した医学判断に基づいて、ラベル外で使用される合法的に使用可能な製品のために処方することができる。アメリカ食品医薬品局は

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FDAは医師が治療を選択する行為を規範化していないが，メーカーがラベル外でその製品を使用する問題でのコミュニケーションを制限している。FDAと同様の外国規制機関の政策は変わる可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または規制適合性を維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、利益を達成したり維持することができないかもしれない。

FDAが指定した画期的な治療法は、私たちのどの候補製品にも与えられても、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、私たちの候補製品が発売承認される可能性を増加させることはありません。

私たちは、CFT 7455およびCFT 1946を含む、現在および未来のいくつかまたはすべての候補製品のための画期的な治療法の称号を求めるかもしれない。突破療法は、単独または1つまたは複数の他の薬剤との併用治療が深刻または生命に危険な疾患または状態を治療することを意図した薬剤として定義され、初歩的な臨床証拠は、1つまたは複数の臨床的に重要な終点において、例えば、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示す。画期的な治療法として指定された候補製品に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な方法を決定するのに役立つとともに，無効な制御案中の患者数を最小限に抑えることができる。FDAで画期的な治療法に指定されている薬物も，承認の加速を含めて他の迅速な承認計画を得る資格がある可能性がある。

FDAはそれを画期的な治療法に指定する権利がある。したがって，我々の候補製品の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定をしないことにする可能性がある。いずれにしても、画期的な治療法指定は、このような指定された薬物の開発および審査を加速させることを目的としているにもかかわらず、非迅速FDA審査手順に従って承認を考慮した候補製品と比較して、候補製品の画期的な治療指定を受けることは、より速い開発過程、審査または承認を招くことなく、FDAが最終的に候補製品を承認することを確保することができない可能性がある。さらに、私たちの1つまたは複数の候補製品が突破療法の条件を満たしていても、FDAは後でその製品が資格条件を満たしていないと決定する可能性がある。したがって，われわれの主要候補品や各種癌治療の一部またはすべての将来の候補品のためにブレークスルー療法の称号を求めるつもりであっても，ブレークスルー療法の称号を得ることは保証されない。

FDAの迅速なチャネル指定は、私たちの1つまたはすべての主要候補製品、または私たちの現在または未来の任意の他の候補製品に付与されても、より速い開発や規制審査または承認過程を招くことはなく、私たちの候補製品が上場承認される可能性を増加させることはない

様々な場合、私たちは私たちの1つまたは複数の候補製品のための高速チャネル認証を求めることができる。重症または生命に危険な疾患の治療に使用される医薬が使用され、そのような疾患が満たされていない医療需要を解決する可能性を示す場合、薬物スポンサーは、特定の適応のためにFDA迅速チャネル指定を申請することができる。私たちは私たちの1つまたはすべての主要な候補製品および/またはいくつかの未来の候補製品のために高速チャネル認証を求めることができるかもしれないが、FDAがこの地位を私たちが提案した任意の候補製品に与える保証はなく、私たちは何度も申請した後にのみ、FDAのある候補製品に対する迅速なチャネル認証に成功することができるかもしれない。FDAが提供する政策やプログラムによると、Fast Track開発製品のスポンサーが提出したマーケティング申請には資格優先審査がある可能性があるが、Fast Track指定を受けてこのような資格やFDAが最終的に上場を承認することは保証されていない。FDAは広範な裁量権を持ち，高速チャネル認証が付与されているかどうかを持つため，特定の候補製品がその認証を取得する資格があると考えても，FDAが付与を決定する保証はない。Fast Track認証を確実に取得しても，Fast Track認証がこのような認証を得るための薬物の開発や審査を加速させることを目的としていても，従来のFDAプログラムと比較して，より速い開発過程，審査や承認を経験することはなく，Fast Track認証を得ることでFDAの最終承認が保証されない可能性がある。また，FDAが我々の臨床開発計画のデータが高速チャネル指定をサポートしなくなったと考えた場合，その指定を撤回する可能性がある。また，FDAはいつでもFast Trackの指定を取り消すことができる.

私たちはCFT 7455の孤児薬物指定を取得しており、もし私たちが他の現在または未来の候補製品のために孤児薬物指定を求めることを決定すれば、私たちは市場排他性の潜在力を補充することを含む、孤児薬物指定に関連する利点を維持できないかもしれない

2021年8月、FDAはCFT 7455によってMMを治療する孤児薬物称号を付与した。私たちは、現在または将来の1つまたは複数の候補製品のために孤児薬物称号を求めることができるかもしれない。いくつかの国の規制機関は

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米国やヨーロッパを含む管轄区域では，患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。孤児医薬品法によれば、FDAは、米国では患者数が20万人未満であるか、または米国では患者数が20万人を超えるが、合理的な期待がなく、米国で薬物を開発および提供するコストであると定義されている稀な疾患または状態を治療するための薬剤の称号を孤児に与えることができる。この薬のアメリカでの販売から回復します。米国では、孤児薬物の称号を獲得することは、臨床試験費用、税収優遇、ユーザー費用の減免に贈与資金を提供する機会など、当事者に財政奨励を得る権利がある。FDAが孤児薬物指定を承認した後、FDAは、この薬剤の模倣薬識別情報およびその潜在的孤児用途を開示する。孤児薬物指定は、まれな疾患や疾患に対する薬物開発を促進することを目的としているが、孤児薬物指定は、規制審査および承認過程においていかなる利点も伝達されず、規制審査および承認過程の持続時間を短縮することもない。また，孤児薬の指定を受けることは，FDAが小児科群での研究を放棄する義務を招く可能性があるが，この免除は腫瘍薬には適用できない可能性がある

孤児薬物指定を有する製品がその後、このような指定された疾患を有する特定の活性成分に対するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児製品の排他性を得る権利があり、これは、FDAがNDAを含む他のいかなる出願も承認しない可能性があり、同じ適応の同じ薬剤が7年以内に販売される可能性があることを意味する。限定された場合でなければ、孤児薬物排他性を有する製品に対する臨床的優位性を示すように、またはFDAは、指定された薬物の疾患または状態を有する患者の需要を満たすために十分な数の孤児薬を得ることができることを証明していないことを発見する。したがって，我々の候補製品が孤児薬の排他性を獲得しても，FDAは同じ適応や疾患の治療に異なる有効成分を含む他の薬剤を承認することができる。また、私たちが十分な製品供給を生産できなければ、FDAは孤児薬の独占経営権を放棄することができる。

私たちはまた、私たちの他の主要な候補製品および/または私たちの現在または未来の一部またはすべての他の候補製品のための孤児薬物指定を求めることができ、これらの候補製品を使用するための医学的に信頼できる基礎がある他の孤立適応のために使用することができる。孤児薬物指定を受けた場合であっても、孤児指定適応よりも広い適応の承認を求めると、米国での独占営業権が制限される可能性があり、FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、またはまれな疾患や疾患患者の需要を満たすのに十分な数の製品をメーカーによって保証できない場合には、独占営業権を失う可能性がある。また、私たちが他の候補製品のために孤児薬の指定を求めても、私たちは決してこれらの指定を得られないかもしれない。例えば、FDAは、組織不知性療法に適した孤児薬物指定の規制考慮を懸念しており、FDAは、孤児薬物指定または孤児薬物独占特許を得る能力を制限または阻止するために、FDCAおよびその孤児薬物法規を解釈する可能性があり、私たちの候補製品が承認されれば、私たちの標的適応のために使用される。

FDAの承認加速経路に基づいて、適用された場合に候補製品の承認を求めることができます。このアプローチは、より速い開発や規制審査や承認過程をもたらすことはないかもしれませんし、私たちの候補製品が上場承認される可能性も増加しません。

我々は，我々の主要候補製品の承認速度を加速させ，適用可能な場合には，FDAの加速承認プロセスを用いて将来の候補製品の承認を求める予定である.製品が重篤または生命に危険な疾患を治療し、一般に既存の療法よりも有意な利点を提供する場合、加速承認を得る資格がある可能性がある。さらに、それは、臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替終点への影響、または不可逆的な発病率または死亡率またはIMMよりも早く測定することができる臨床終点への影響を証明しなければならず、IMMまたは他の臨床的利益を合理的に予測することができる。食品·薬物総合改革法案によれば、一般にFDORAと呼ばれ、FDAは、承認前または承認が加速された製品の承認日後の特定の期間内に、1つまたは複数の承認後の検証的研究を行うことを適宜要求することが可能である。FDORAは，登録目標の実現を含めて180日ごとにFDAにこれらの研究の最新状態を送信することも求められており，FDAはこれらの情報を迅速に公開しなければならない。FDORAはまた、スポンサーがこのような活動をタイムリーに展開できない場合、必要な最新情報をFDAに送信するか、またはこのような承認後の研究が薬物の予期される臨床的利益を検証できない場合、FDAは迅速に承認を撤回することができ、職を全うできなかった後に検証的な研究を行うことができない場合、または罰金を出すように、FDAに進展報告をタイムリーに提出する会社に対して行動することができる。さらに、FDAは、通常、加速された承認を得ることを要求する製品の販売促進材料が事前に承認されなければならず、これは、製品の商業発売時間に悪影響を及ぼす可能性がある。したがって，どの候補製品にも加速承認経路を利用することを求めても，加速承認を得ることができない可能性があり，加速承認を得ても，その製品はより速い開発や規制審査や承認過程を経験できない可能性がある.また，加速承認を得ることは，製品の加速承認が最終的に従来の承認に変換される保証はない.

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FDAは書面で小児科情報が承認された候補製品に有利であることを決定し，小児科研究を依頼することができる。これらの研究を行わないことを選択することができますあるいは、これらの研究を行うことを選択すれば、それらを完成させることができないかもしれません。あるいは、これらの研究によって生成されたデータはFDAに受け入れられないかもしれません。

“食品、薬物及び化粧品法”又は“食品、薬物及び化粧品法”の第505条(A)条は、児童に対して薬物研究を行う医薬品メーカーにインセンティブを提供する。この法律は“小児科排他性条項”と呼ばれ，製薬業者に追加的な6カ月の非特許排他性を提供しており，これらの製薬業者は新薬や現在発売されている薬物に対して許容可能な小児科研究を行い，FDAの書面請求により小児科データが有利となる。したがって，FDAの小児科研究書面の請求を受け，小児科臨床研究を行い，法定期限内にFDAが受け入れた報告書を提出すれば，他のすべてのタイプの特許と非特許排他性以外に6カ月の規制排他性を追加することができれば，我々のすべての承認された医薬製品に対して，小児科排他性特許を付与する活性部分が含まれていれば，追加6カ月の規制排他性を得ることができる。しかし，1つ以上の医薬製品の小児科研究に対するFDAの書面要請を受けても，FDC法案505(A)節に該当する小児科研究を行わないか，あるいはFDAが受け入れない研究を行うことが可能であることが決定される可能性がある。もしこのような状況が発生したら、私たちは追加的な6ヶ月の規制排他的延期を得ないだろう

顧客、医療提供者、第三者支払者との関係は、外国、連邦、州医療詐欺および乱用法律、虚偽クレーム法律、医療情報プライバシーおよび安全法律、および他の医療法律法規の制約を直接または間接的に受けている。もし私たちがこのような法律を遵守できないか、または完全に遵守できなければ、私たちは巨額の処罰に直面するかもしれない。

米国や他の地域の医療提供者および第三者支払者は、マーケティングの承認を得た任意の候補製品を推薦し、処方する上で主な役割を果たす。私たちは現在と未来の医療専門家、首席調査者、コンサルタント、顧客、第三者支払人との手配により、私たちは様々な連邦と州詐欺と乱用法律、その他の医療保健法律の制約を受けて、もし私たちがマーケティングの許可を得たら、これらの法律は私たちの研究、販売、マーケティング、流通、私たちの候補製品の業務あるいは財務手配と関係を制限するかもしれません。特に、我々の候補製品の研究、および医療プロジェクトおよびサービスの普及、販売およびマーケティング、ならびに医療業界のいくつかの商業的配置は、(I)詐欺、リベート、自己取引および他の乱用行為を防止するための広範な法律的制約、(Ii)健康情報の安全およびプライバシーを保証すること、および(Iii)医師、教育病院および医薬品、医療機器および生物学的製剤製造業者間の財務関係の透明性を増加させることを目的としている。これらの法律法規は、幅広い価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、構造および手数料(S)、特定の顧客インセンティブ計画、および他の商業または財務スケジュールを制限または禁止する可能性があります。タイトルを見て“ビジネス−その他医療保健法“と”ビジネス-医療改革私たちの2022年年次報告書にあります。

第三者との業務配置ややり方が適用される医療法律や法規に適合していることを確保し、コストが高くなる可能性がある。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のある政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、政府援助に参加する医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)から除外され、追加の報告要件および監督に直面する可能性があり、もし私たちが会社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けて、これらの法律違反に関する告発、契約損害、名声損害、および私たちの業務の削減または再編を解決することができます。持続的に変化するコンプライアンス環境、および異なるコンプライアンスまたは報告要件を有する複数の司法管轄区域の必要性に適合するために、穏健かつ拡張可能なシステムを確立し、維持することは、医療会社が1つまたは複数の要件と衝突する可能性を増加させる。

もし私たちがそれと業務を展開することを期待している医師または他の提供者または実体が適用法律を遵守していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画から除外されることを含む重大な刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。解決策が私たちに有利であっても、医療法令に関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を発生させる可能性があり、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような性質の訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発、製造、販売、マーケティング、または流通活動に使用できる資源を減少させる可能性がある。適用される医療法律法規に関連する訴訟または他の訴訟の開始および継続による不確実性は、市場での競争能力に悪影響を及ぼす可能性がある。

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私たちの候補製品のアメリカと海外での商業化は、政府当局と個人健康保険会社を含め、保険と十分な補償レベルをどの程度提供するか、私たちの候補製品に有利な価格設定政策を実施する第三者支払者に部分的に依存する。もし私たちの候補製品がカバー範囲を獲得または維持し、十分な精算を得ることができなければ、承認されれば、これらの製品をマーケティングする能力を制限し、収入を創出する能力を低下させる可能性がある

私たちが規制承認を受ける可能性のあるどの製品のカバー範囲や精算状態にも、大きな不確実性がある。米国や他の国では，治療を受けた患者は通常，第三者支払者によって彼らの治療に関連する費用の全部または一部を精算する。第三者支払者(政府医療計画(例えば、米国のMedicare、MedicaidまたはTRICARE)、管理型ヘルスケア提供者、個人健康保険会社、健康維持組織、および他の組織を含む)は、私たちの製品の保証範囲および精算の十分性を含み、多くの患者が医療サービスおよび医薬品(例えば、私たちの候補製品)を負担することができるために重要である。第三者支払者は彼らがどのような薬を支払い、清算水準を確立するかを決定する。“”というタイトルの部分を参照保証と精算を請け負う私たちの2022年年次報告書にあります。

私たちが私たちの候補製品を商業化することに成功するかどうかは、第三者支払人が私たちの製品と関連治療に提供するカバー範囲と十分な補償にある程度依存するだろう。また、支払者が製品に保険を提供することを決定することは、十分な返済率を承認することを意味するものではない。保険や十分な精算が得られない場合、あるいは限られたレベルに限られていれば、候補製品を商業化することに成功できないかもしれません。保険を提供しても、承認された精算金額が十分に高くない可能性があり、十分な投資リターンを実現するために十分な価格設定を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。第三者支払人が私たちの製品を使用している医療製品や治療を保証しないか、単独で精算しないと決定すれば、承認されると、医師の私たちの製品への使用が減少する可能性があります。

私たちは、米国および他の国/地域の保険および精算が、私たちの現在または未来の候補製品に適用されるか、または私たちの現在または未来の候補製品を使用する任意の手続きに適用され、得られる可能性のある任意の精算が不十分であるか、または将来的に減少またはキャンセルされる可能性があることを保証することはできない。

米国では、第三者支払者は製品の保証と精算に対して統一的な政策を持っていない。そのため、私たちの製品の保証範囲と精算範囲は支払人によって違います。支払者が製品に保険を提供するかどうかを決定するプロセスは、支払者が製品のために支払う支払率を設定するプロセスと分離することができる。1人の支払人が1つの製品に保険を提供することを決定し、他の支払者もその製品に保険と補償を提供することを保証することはできない。第三者支払者は、承認されたリストまたは処方表上の特定の製品に保証範囲を制限することもでき、FDAによって承認された特定の適応のすべての製品を含まない可能性がある。アメリカでは、新薬精算に関する主な決定は通常連邦医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)によって行われ、CMSはアメリカ衛生と公衆サービス部(HHS)の一つの機関である。CMSは私たちの製品がどの程度連邦医療保険の下でカバーと精算されるかを決定し、個人支払者はしばしばCMSに大きく従う。支払人が精算を決定する際に考慮する要素は、製品があるかどうかに基づいている

•健康計画の下で保障された福祉

•安全で効果的で医学的に必要です

•特定の患者に適しています

•費用対効果があります

•実験的でも調査的でもない。

私たちは私たちの候補製品の保証範囲と精算範囲が利用できることを保証することができません。あるいは私たちの候補製品の潜在的な収入を正確に推定することができません。また、私たちが開発する可能性のあるどの製品も保証と精算を得ることができません。

また、米国や海外の第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、支払人組織が新承認製品の保証範囲や精算レベルを制限する可能性があるため、候補製品の支払いや十分な支払いを提供できない可能性がある。販売が承認される可能性のある製品の保証範囲や精算を確保するためには、我々の製品の医療必要性と費用効果を証明し、FDAや同様の規制承認を得るのに必要なコストを証明するために、高価な薬物経済学的研究を行う必要があるかもしれない。さらに、購入者、個人健康計画、または政府医療計画に割引を提供する必要があるかもしれない。それにもかかわらず、私たちの候補製品は医学的に必要で費用効果的だと思われないかもしれない。第三者支払い者が、ある製品が他の利用可能な療法と比較して費用対効果があると思わない場合、彼らは承認後にその製品をその計画下の福祉としてカバーしないかもしれない、またはもし

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彼らはそうして、支払い水準はある会社がその製品を売却して利益を出すのに十分ではないかもしれない。私たちは、私たちの任意の候補製品を潜在的に販売する時、第三者支払人からの定価圧力に遭遇すると予想しています。

最後に、いくつかの外国の国では、薬品の提案価格は必ず承認されなければならず、合法的に発売されることができる。各国の薬品定価に対する要求は大きく異なる。例えば、欧州連合またはEU加盟国の国は、その国の健康保険制度が補償を提供する医療製品の範囲を制限することができ、人が使用する医療製品の価格を制御することができる。精算または定価の承認を得るために、その中のいくつかの国は臨床試験の完成を要求する可能性があり、特定の候補製品のコスト効果を現在利用可能な治療法と比較する。EU加盟国は医薬製品の具体的な価格を承認することができ、医薬製品を市場に投入する会社の収益力に対して直接或いは間接的に制御する制度を採用することもできる。連合加盟国間の接近法には食い違いが発生している。例えば，フランスでは，有効な市場参入は病院との合意によって支援され，製品は社会保障基金が精算する可能性がある。薬品価格は保健品経済委員会と協議した。薬品に対して価格制御や精算制限を実行することを保証できない国は、私たちの任意の候補製品に対して有利な精算と定価手配を許可する。歴史的に見ると、EUで発売された製品は米国の価格構造に従わず、通常EUの価格は米国の価格よりもはるかに低いことが多い。

今後の医療立法は、臨床計画の推進や候補製品のマーケティング承認および商業化の難しさやコストを増加させ、設定可能な価格に影響を与える可能性があります。

米国や他の管轄地域では，医療システムの複数の立法や規制面の改革や提案中の改革が継続されることが予想され，将来の運営結果に影響を与える可能性がある。特に，米国連邦や州レベルでは，医療コストの低減と医療の質の向上を図る取り組みが継続されている。米国の個別州も、価格または患者の精算制限、割引、いくつかの製品参入およびマーケティングコスト開示の制限、および透明性措置を含む、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入およびマーケティングコスト開示の制限および透明性措置を含む法律を立法し、実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入と大量購入を奨励することを目的としている。“”というタイトルの部分を参照ビジネス-医療改革私たちの2022年年次報告書にあります。

将来的にはより多くの州と連邦医療改革措置がとられ，いずれも州と連邦政府が特定の医療製品やサービスをカバーする程度を制限し，連邦と州政府が医療製品やサービスに支払う金額を制限する可能性があると予想される。これは、私たちが開発した任意の候補製品に対する需要の減少、または追加の価格設定圧力を招く可能性がある。

米国以外の市場では，精算や医療保険支払い制度は国によって異なり，多くの国で特定製品や療法に価格上限が設定されている。米国以外の価格規制法規は特定市場の収益力に大きな影響を与える可能性があり、これらの法律が変化すれば、さらなる不確実性をもたらす。

私たちは米国や任意の他の司法管轄区域の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することができない。もし私たちまたは私たちが接触する可能性のある任意の第三者が既存の要求の変化にゆっくりまたは適応できない場合、または新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちまたはこれらの第三者が規制適合性を維持できない場合、私たちの候補製品は得られた可能性のあるいかなる規制承認も失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。

もし私たちが賛助した臨床試験から識別可能な患者の健康情報を得て、適用されたプライバシー法によって、私たちはアメリカと他の司法管轄区で潜在的な責任に直面する可能性がある。

ほとんどの医療提供者は、私たちがそれから患者の健康情報を得ることができるいくつかの研究機関を含み、1966年に公布された“健康保険携帯性と責任法案”(HIPAA)によって公布されたプライバシーおよび安全法規に基づいて制限され、この法案は“経済および臨床健康情報技術法案”によって改正されている。事実および状況によると、HIPAAによって許可されていない方法でHIPAAによってカバーされているエンティティによって維持されている個別に識別可能な健康情報を取得、使用、または開示する場合、私たちは民事、刑事、および行政処罰を受ける可能性がある。また，州法の制約を受け，個人情報が漏洩した場合に影響を受けた個人や州規制機関に通知することが要求される可能性があり，HIPAAが保護している健康情報よりも広い情報種別である。

世界のデータ保護構造は急速に発展しており、私たちは多くの連邦、州と外国の法律法規、および規制ガイドラインの制約または影響を受ける可能性があり、これらの法規と法規は個人データの収集、使用、開示、転送、安全と処理を管理しており、例えば、私たちが収集した臨床試験に関連する参加者および医療保健提供者の情報を管理している。予測可能な未来には、実施基準と法執行実践は依然として不確定である可能性があり、これは私たちの業務に不確実性をもたらし、私たちまたは私たちのサービスプロバイダに影響を与える可能性がある

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特定の管轄区域で業務を展開したり、個人データを収集、保存、転送、使用、共有することができ、それにより、私たちは責任を負うか、または追加のコンプライアンスまたは他のコストを適用することができます。私たちは連邦、州、または外国の法律または自律基準を遵守できなかったか、または遵守できなかったと考えられ、否定的な宣伝、管理時間と精力の移転、および政府の実体または他の人が私たちに訴訟を提起する可能性がある。

米国では、2018年にカリフォルニア消費者プライバシー法、またはCCPAが、2020年1月に施行される。CCPAは、消費者に新しいデータプライバシー権を提供し、消費者または家庭の特定の個人データを処理するエンティティにより多くのプライバシーおよびセキュリティ義務を課すことを含む、会社に新しい運営要件を提供する。このような要求は私たちのコンプライアンス費用と潜在的な責任を増加させるかもしれない。CCPAはカリフォルニア住民により大きな権利を与え，彼らの個人情報にアクセスして削除し，ある個人情報を共有しないことを選択し，彼らの個人情報がどのように使用されるかに関する詳細な情報を受信することができる.CCPAは違反行為に対する民事処罰と，データ漏洩に対する個人訴権を規定しており，データ漏洩訴訟が増加すると予想される。現在HIPAAと臨床試験法規に制約されている保護された健康情報は例外的な状況があるが、CCPAは著者らのいくつかの業務活動に影響を与える可能性がある

さらに、カリフォルニア州の投票イニシアティブ、すなわちカリフォルニアプライバシー権法案、またはCPRAは、2023年1月1日に施行され、立法がカバーする会社に追加的な義務が加えられ、特定の敏感な個人情報における消費者の権利を拡大することを含むCCPAの重大な修正が行われた。CPRAはまた、CCPAおよびCPRAを実施し実行する権限を付与される新しい国家機関を作成した。CPRAによって改訂されたCCPAの影響は重大である可能性があり、私たちのデータ収集または処理やり方や政策を修正し、規制法および/または訴訟における私たちの潜在的なリスクを遵守し、増加させるために、大量のコストと支出を生成する必要があるかもしれない。

また、他の12州ではCCPAと似ている幅広い消費者プライバシー法が採択されている。多くの他州が類似した法律を提出するに伴い、他州はそれに倣って、プライバシーに全面的に注目する立法によって実現される可能性が高い。この提案された立法が通過すれば、追加の複雑性、さらなる要求変化、制限、および潜在的な法的リスクを増加させる可能性があり、コンプライアンス計画、影響戦略、および以前の有用なデータの利用可能性に追加のリソースを投入する必要があり、コンプライアンスコストの増加および/またはビジネス実践および政策の変化をもたらす可能性がある。米国の異なる州に全面的なプライバシー法が存在することは、私たちのコンプライアンス義務をより複雑で費用を高くし、私たちが法執行行動を受ける可能性や他の方法でコンプライアンスによって責任を招く可能性を増加させるかもしれない。さらに、州レベルの全面的な法律に加えて、いくつかの州はプライバシー特定のための法律を提出または通過してきた。例えば，ワシントン州ではHIPAAがカバーしていない医療や健康関連情報のプライバシーを保護する範囲の広い法律が可決され，少数の州では生体識別情報に特化した法律が成立している。

プライバシーおよびデータ保護法の数および複雑さの増加、ならびに世界の法律または法規の他の変化、特に私たちの臨床試験からの医療データまたは他の個人情報のようないくつかのタイプの敏感なデータの保護の強化に関連する変化は、政府が私たちに対して法執行行動および重大な処罰をとることを招き、私たちの業務、財務状況、または運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。

アメリカ以外にも、私たちは厳格なプライバシーとデータ保護法の挑戦に直面している。例えば、欧州経済地域(EEA)の立法者は、EUまたはEU一般データ保護条例(EU GDPR)とEU GDPRを通過し、これを連合王国、イギリスGDPRに変換し、総称してGDPRと呼ぶ。GDPRは，ヨーロッパ経済地域とイギリスに位置する被験者の個人データのコントローラやプロセッサに，健康，生体認識，遺伝情報を含む“特殊クラスデータ”の特殊保護を含むより厳しいデータ保護コンプライアンス要求を加え，不適合に対する重大な処罰を規定している。さらに、GDPRは、健康、遺伝子、および生体認証データ処理に関連する法律など、EEA加盟国に広範な権利を提供し、このようなデータの使用および共有能力をさらに制限するか、またはコスト増加をもたらし、私たちの業務および財務状態を損なう可能性がある。GDPRには、我々の業務に適用される可能性のあるコンプライアンス義務が含まれており、これは、ビジネス実践を変更し、違反行為に対する経済的処罰を増加させる可能性があります(最悪の違反に対して最高2000万ユーロ(イギリスGDPRは1750万ポンドと規定されている)の罰金を科す可能性があり、前会計年度の世界の年商の4%と、GDPR第82条のいずれかの個人が要求する経済的または非経済的損害賠償の権利を含む)。このような罰金に加えて、私たちは訴訟および/または否定的な宣伝に直面する可能性があり、これは私たちの名声や業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。

GDPRはまた、データ主体と消費者協会に個人訴訟権利を与え、監督当局に苦情を提出し、司法救済を求め、GDPR違反による損害について賠償を受けることができる。さらに、GDPRは、国境を越えたデータ転送の制限を含む。GDPRは，GDPRに拘束された個人データの処理における我々の責任と責任を増加させる可能性がある.はい

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さらに、個別国によって実施されるGDPR要件を含むGDPRの遵守を保証するための追加のメカニズムを確立する必要があるかもしれない。

GDPRは，個人資料をどのように処理するかと，彼らの権利をどのように行使するかを資料当事者に通知し，個人資料を処理するための有効な法的基盤を確保し(これが同意すれば，同意を得る要求にはより高いハードルがある)，敏感な個人データ(すなわち健康データ)が大規模に処理された場合にデータ保護官を任命することを要求する.また、GDPRは、欧州経済圏およびイギリス全体に強制的なデータ漏洩通知要求を導入し、我々の処理活動の記録を保存し、高リスク処理が存在する場合にデータ保護影響評価を記録することを要求し、サービスプロバイダと契約を締結する際に追加的な義務を課し、個人データを保護するための適切な技術的および組織的措置をとることを要求し、政策、プログラム、訓練、データ監査を含む適切なプライバシー管理を行うことを要求する。私たちは適切で適用された場合にGDPRを遵守する措置を取っているが、これは持続的なコンプライアンス過程だ。GDPRを遵守することは、厳格で時間のかかるプロセスとなり、私たちのビジネスコストを増加させたり、私たちのビジネス慣行を変更することを要求したりする可能性があります。GDPRや他の適用可能なヨーロッパ経済圏やイギリスの法律法規を遵守する努力が成功しなかったり、成功しないと考えられたりすれば、欧州経済地域および/またはイギリスにおける私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。

GDPRは、個人データが欧州経済地域およびイギリスから欧州経済区/イギリス以外の他の地域または第三国に移行するために厳しいルールを実施しており、場合によっては、主管データ保護当局(米国を含む)は、これらの地域または第3国が十分な国際移転保障措置(例えば、EU委員会が承認した標準契約条項、またはEU SCC、およびイギリス国際データ転送プロトコル/付録、またはイギリスIDTA)が存在しない限り、“十分な”プライバシー保護を提供していないと考えていることに留意されたい。EUのSCCや英国IDTAに依存してデータ転送を行う場合には、EUのSCCとイギリスIDTAによる転送影響評価も必要となる可能性がある ケースベースでは，受け入れ国の法律がヨーロッパ経済区とイギリスの規定に沿って“ほぼ同じ”保護措置を提供して移転された個人データを保護するためには，この基準を満たさなければ補充措置が必要である可能性があるEEAとイギリスのデータ保護制度下の国際移転義務には多くの努力とコストが必要となり、EEAとイギリスの位置をめぐる戦略的考慮が必要になる可能性がある 個人データの位置と、どのサービスプロバイダを利用してヨーロッパ経済地域とイギリスの個人データを処理することができますかデータ保護法に従って個人データをヨーロッパ経済圏から米国に移すことができない行為は、私たちの実験能力を阻害し、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

英国はEU GDPR下の第3の国の一つとされているが、欧州委員会は追加的な保障措置を必要とすることなく、欧州経済圏加盟国から英国へのデータの移転を可能にするイギリスに有利な十分な決定を採択した。イギリス政府は、イギリスからヨーロッパ経済圏への個人データ転送が依然として自由に流動していることを確認した。イギリスとEUのデータ保護法のある方面の関係はまだ不明であり、イギリスのデータ保護法律と法規が中長期的にどのように発展するか、イギリスに出入りするデータ転送がどのように長期的に規制されるかも不明である。また、イギリス政府はイギリス立法手続きにデータ保護とデジタル情報法案、あるいはイギリス法案を導入している。イギリス法案の目的はイギリスの離脱後のデータ保護制度を改革することだ。可決されれば、英国法案の最終版は英国と欧州経済圏データ保護制度との類似性をさらに変更し、欧州委員会の英国充足率の決定を脅かす可能性がある。また、欧州経済圏加盟国は、GDPRから部分的にずれている可能性のあるGDPRを実施するための国家法律を採択した。また，欧州経済圏加盟国の主管当局のGDPR義務の解釈は国によってやや異なる可能性があるため，欧州経済圏は統一された法的環境では動作しないと予想される。EU GDPRと英国GDPRのそれぞれの条項と法執行が将来さらに分化する可能性は、追加の規制課題と不確実性をもたらしてくれた。このような将来のイギリスの法律法規とEUの法律法規との相互作用に対する明瞭性の欠如は、私たちの個人データおよび私たちのプライバシーとデータ安全コンプライアンス計画を処理する法的リスク、複雑さ、コストを増加させ、イギリスとヨーロッパの経済地域に対して異なるコンプライアンス措置を実施することを要求するかもしれない。

米国やヨーロッパ以外では、CROや他の方法で業務を展開している多くの司法管轄区域も考慮および/または全面的なデータ保護立法が制定されている。しかし、私たちはGDPRと適用される欧州経済圏加盟国とイギリスプライバシー法に基づいて、私たちがそれらを遵守するための任意の措置を取って責任、費用、コスト、および他の運営損失を招くかもしれない

ヨーロッパ経済圏やイギリスの個人的な行動(すなわち臨床試験)を監視する司法管轄区では，現地のデータ保護機関の監督を受ける可能性がある。私たちは多くの第三者に依存して私たちのサービスを提供し、その中のいくつかの第三者代表は私たちのEEAおよび/またはイギリス個人の個人データを処理します。私たちはすべてのこのようなプロバイダと契約を締結したり、契約を締結しようとしています。これらの手配によると、彼らは契約上、私たちの指示だけに基づいて個人資料を処理する義務があり、十分な技術と組織の安全措置が適切であることを保証するために最善を尽くしています。

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さらに、いくつかの健康プライバシー法、データ漏洩通知法、消費者保護法、および遺伝子試験法は、私たちおよび/または私たちの協力者の運営に直接適用される可能性があり、個人の健康情報を収集、使用、および伝播することに制限を加えることができる。私たちまたは私たちの協力者が健康情報を取得する可能性のある患者、およびこの情報を私たちと共有する可能性のある提供者は、私たちの情報の使用および開示の能力を制限する法定または契約権利を持っている可能性がある。私たちは適用されるプライバシーとデータセキュリティ法律を持続的に遵守することを保証するために、多くの資本と他の資源を費やす必要があるかもしれない。私たちがプライバシー権を侵害したり、私たちの契約義務に違反していると主張して、私たちが責任がないことが発見されても、弁護は高価で時間がかかる可能性があり、否定的な宣伝を招く可能性があり、私たちの業務を損なう可能性があります。

もし、私たちまたは第三者CMO、CROまたは他の請負業者またはコンサルタントが適用される連邦、州/省または地方規制要件を遵守できない場合、私たちは一連の規制行動の影響を受ける可能性があり、これらの規制行動は、私たちまたは私たちの請負業者が私たちの候補療法を開発および商業化する能力に影響を与える可能性があり、商業化できる任意の影響を受ける療法の販売を損害または阻止する可能性があり、または私たちの療法の開発、商業化、およびマーケティングのコストおよび支出を大幅に増加させる可能性がある。いかなる脅威や実際の政府の法執行行動も否定的な宣伝を生む可能性があり、そうでなければ、これらの資源は私たちの業務の他の側面に使用できるように大量の資源を投入することが要求される。ソーシャルメディアをますます使用することは、責任、データセキュリティが破壊され、または名声を損なう可能性がある。

また，上記の各医療法に支配されている州は海外と同等の法律であり，その中にはいくつかの法律の範囲が広く，支払者が誰であろうと適用される可能性がある。

もし私たちまたは私たちの第三者製造業者とサプライヤーが環境、健康、安全の法律法規を遵守できなかった場合、私たちは罰金や処罰を受けたり、私たちの業務の成功に悪影響を及ぼす可能性のあるコストが発生する可能性があります。

私たちは多くの環境、健康と安全法律法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。我々の研究·開発活動は，生物や危険材料を使用し，危険廃棄物製品を生成することに関するものである。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこれらの材料の汚染や傷害リスクを除去することができません。これは私たちの商業化努力、研究開発努力、業務運営の中断を招き、環境破壊は高価な整理を招き、適用された法律と法規に従ってこれらの材料と指定廃棄物の使用、貯蔵、処理、処分に責任を負うことができます。我々の第三者CMOがこれらの材料を処理·処分する際に使用するセキュリティプログラムは，これらの法律法規が規定する基準にほぼ適合していると信じているが，状況が確かにそうである保証はなく，これらの材料の意外な汚染や傷害のリスクを解消することもできない。このような事件が発生した場合、私たちはそれによって引き起こされた任意の損害に責任を負う可能性があり、この責任は私たちの資源範囲を超える可能性があり、州、連邦、または他の適用機関は、いくつかの材料の使用を制限し、および/または私たちの業務運営を中断するかもしれない。また，環境法律法規は複雑で変化が頻繁であり，より厳しくなる傾向にある。私たちはこのような性質のどんな変化の影響も予測できないし、私たちの未来のコンプライアンスを決定することもできない。また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。このような法律法規を遵守しないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある。

私たちは私たちのコストと支出を支払うために労働者補償保険を維持していますが、危険材料の使用や他の仕事に関する傷害により従業員が負傷する可能性がありますが、潜在的な責任に十分な保険を提供できない可能性があります。私たちは生物学的または危険な廃棄物の暴露または汚染による損害と罰金を含む特定の生物廃棄物または危険廃棄物保険、労働者補償または財産と死傷者および一般責任保険を保証しない

私たちはアメリカとある外国の輸出入規制、制裁、禁輸、反腐敗法律、反マネーロンダリング法律と法規の制約を受けている。このような法律基準を遵守することは国内と国際市場での私たちの競争能力を弱めるかもしれない。私たちは違反によって刑事責任と他の深刻な結果に直面するかもしれないし、これは私たちの業務を損なうかもしれない。

我々は、米国輸出管理条例、米国税関条例、米国財務省外国資産規制弁公室によって実施された様々な経済·貿易制裁条例、1977年に改正された米国反海外腐敗法、米国連邦法典第18編201節に含まれる米国国内賄賂法規、米国旅行法、2001年米国愛国者法、および私たちが活動している国の他の州と国の反賄賂および反マネーロンダリング法を含む輸出規制と輸入法律の制約を受けている。腐敗防止法は、会社およびその従業員、代理人、請負業者、および他の協力者が、公的または民間部門の受給者に不正な支払いまたは任意の他の価値のあるものを直接または間接的に許可、約束、提供、または提供することを禁止すると広く解釈されている。将来的にはアメリカ以外の場所で第三者を招いて臨床試験を行うかもしれません

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私たちが商業化段階に入って、および/または必要な許可、許可証、特許登録、その他の規制承認を得ると、私たちは私たちの製品を海外に販売する権利があります。また、政府機関や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的なインタラクションを行うことも可能である。私たちは、私たちが明確に権限を持っていなくても、または実際にこれらの活動を理解していなくても、従業員、代理、請負業者、および他の協力者の腐敗や他の不法活動に責任を負わなければならないかもしれない。上記の法律および法規に違反するいかなる行為も、重大な民事および刑事罰金および処罰、監禁、輸出入特権の喪失、資格取り消し、税収の再評価、契約違反および詐欺訴訟、名誉損害、およびその他の結果を招く可能性がある。

従業員事務、管理成長、運営事務に関するリスク

私たちは私たちの重要な人たちに強く依存して、新しいキーパーソンを募集する予定だ。もし私たちが高い素質の人材を誘致し、維持することに成功できなければ、私たちは私たちのビジネス戦略を成功的に実施することができないかもしれない

競争の激しいバイオテクノロジーと製薬業界での競争能力は私たちが高い素質の管理、科学、医療、販売とマーケティング人員及び他の人員を誘致し、維持する能力にかかっている。私たちは私たちの総裁と最高経営責任者、最高科学官、首席医療官、最高財務官、最高法務官、最高人事官、最高業務官を含む私たちの経営陣、科学、医療従事者に高度に依存しています。どんな幹部、他の重要な従業員、他の科学と医療コンサルタントのサービスを失うこと、そして適切な代替者を見つけることができないことは、製品開発の遅延を招き、私たちの業務を損なう可能性がある。新たに任命された幹事や管理職を統合すれば、我々の新首席医事官など、秩序ある移行プロセスに参加することが予想されるが、管理職の注意を業務面から移行させ、他のキーパーソンを引き留められなかったり、機関知識を失ったりするなど、管理移行に関する様々なリスクや不確定要因に直面している

私たちはマサチューセッツ州ウォータータウンの施設で事業を展開しています。マサチューセッツ州地区は多くの他の生物製薬会社及び多くの学術と研究機関の本部である。私たちの市場は技術者に対する競争が非常に激しく、私たちが受け入れられる条件で高い素質の人員を採用し、維持する能力を制限する可能性があり、甚だしきに至っては根本的にはできない。米国の移民と仕事認可法律法規の変化は、科学と専門人材の流動を制限する法律法規を含み、政治力と経済活動レベルの重大な影響を受ける可能性がある。移民やビザの法律法規の立法または行政変更が私たちの採用プロセスや目標、または非米国市民に関連するプロジェクトを損害した場合、私たちの業務は実質的な悪影響を受ける可能性がある。

価値のある従業員がわが社に残ることを奨励するために、賃金や現金奨励のほか、時間の経過やマイルストーンの実現に基づいて付与できる株式オプションや他の持分奨励を提供します。時間が経つにつれて、私たち従業員に付与された株式奨励の価値は、私たちの株価変動の大きな影響を受ける可能性があり、これらの変動は私たちの制御範囲を超えており、いつでも他社が提供するより利益のある見積もりを相殺するのに十分ではないかもしれない。マイルストーンの業績に基づいて付与された株式奨励についても、状況はそうかもしれない。私たちは価値のある従業員を引き留めるために努力しているにもかかわらず、私たちの管理、科学、開発チームのメンバーは短時間で私たちとの雇用関係を終了するかもしれない。私たちは私たちの役員職員と雇用協定を持っていますが、これらの雇用協定は自由に雇用できることを規定しています。これは、私たちのどの幹部従業員も通知の有無にかかわらず、いつでも私たちの職場を離れることができることを意味します。私たちの成功はまた、私たちが引き続き高技能の初級、中級と高級管理者、及び初級、中級と高級科学、医療、一般と管理者を吸引、維持、激励する能力があることにかかっている。

また、私たちは科学と臨床コンサルタントを持っていて、私たちの発展と臨床戦略の制定を助けてくれます。これらのコンサルタントは私たちの従業員ではなく、他の実体と約束、相談、または相談契約を持っているかもしれません。これは彼らの私たちに対する利用可能性を制限するかもしれません。また、私たちのコンサルタントは他社と合意し、これらの会社が私たちと競争する可能性のある製品や技術を開発するのを助けるかもしれません。

私たちは私たちの組織の規模を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理する時に困難に直面する可能性があり、これは私たちの運営を混乱させるかもしれない。

私たちが私たちの1つ以上の候補製品を商業化するにつれて、私たちは、特に薬物開発、製造、規制、および私たちの任意の候補製品がマーケティング承認、販売、マーケティング、流通の分野で獲得または予想される場合、従業員の数および業務範囲が大幅に増加することが予想される。将来的には、私たちの業務成長、わが社の発展段階、および/または上場企業の要求を支援するために、一般的かつ行政チームの規模を増やす必要があるかもしれません。私たちが予想している将来の成長を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。今後の成長は、経営陣のメンバーにより多くの重大な責任を負わせるだろう

•より多くの従業員を識別し、採用し、統合し、維持し、激励する

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•私たちの主要な候補製品と私たちが開発した任意の他の候補製品の臨床およびFDA審査プロセスを含む、私たちの内部開発作業を効果的に管理し、請負業者および他の第三者に対する契約義務を遵守しながら、

•私たちの運営、財政、管理制御、報告システム、そして手続きを改善する

私たちの将来の財務業績と私たちが臨床開発に入る能力、そして承認されれば、私たちの主要候補製品と私たちが開発した任意の他の候補製品を商業化する能力は、私たちが将来どのような成長する能力を効果的に管理するかにある程度依存するだろう。私たちの財務資源が限られていることと、私たちの管理チームがこのような予想される成長型を持つ会社を管理する上での経験が限られているため、私たちは私たちの業務の拡張を効果的に管理することができず、より多くの合格者を募集し、訓練することもできないかもしれない。私たちの業務の拡張は巨大なコストを招き、私たちの管理と業務発展資源を移転する可能性があります。成長を管理できないどんな状況も、私たちの業務計画の実行を延期したり、私たちの運営を妨害したりする可能性がある。また、私たちの中国とインドCROの研究も、規制、経済と政治的不安定、潜在的な不利な税収、輸出入政策、外貨とインフレ率の変動、国際と国内の敵対行動、テロ、自然災害、流行病など、様々なリスクに直面させている。

私たちの内部コンピュータシステムまたは私たちの任意の協力者、サプライヤー、請負業者、またはコンサルタントのコンピュータシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性があり、これは、私たちの製品開発計画が実質的に破壊され、私たちの名声を損なうか、または私たちに責任を負わせ、私たちの業務および財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります

我々の内部コンピュータシステムおよび任意の協力者、サプライヤー、請負業者またはコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい。これまで、重大なシステム障害、事故、セキュリティホールは経験していませんが、このような事件が発生して私たちの運営が中断された場合、私たちのビジネス機密や他の固有情報の損失によるものであっても、他の同様の中断によるものであっても、私たちの開発計画や業務運営の大きな中断を招く可能性があります。例えば、完成したまたは未来の臨床試験における臨床試験データの損失は、私たちの市場承認作業の遅延を招き、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり破損したり、あるいは機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は延期される可能性がある。しかも、私たちは私たちが保存している第三者情報にデータセキュリティ義務があるかもしれない。このような第三者データまたは情報の不正アクセスまたは使用は、罰金または他の処罰をもたらす可能性があり、これらの第三者との関係および私たちの運営に影響を与える可能性があります

私たちのプラットフォーム、システム、およびネットワークの任意の実際または感知されたセキュリティホールは、私たちの名声とブランドを損なう可能性があり、私たちを訴訟と可能な責任リスクに直面させ、セキュリティホールによる問題に対応し、緩和するために大量の資本と他の資源を必要とする。私たちが十分なサイバー犯罪と責任保険を維持する能力は減少するかもしれない。いくつかの管轄区域では、あるタイプの個人データのデータセキュリティホールに関連する場合に個人に通知することを要求する法律が制定されており、特定のパートナーと合意した合意は、セキュリティ事件が発生した場合に通知することを要求している。このようなタイプの強制開示はコストが高く、否定的な宣伝を招く可能性があり、私たちのパートナーが私たちのデータセキュリティ対策の有効性に自信を失う可能性がある。これらの事件のいずれも、私たちの名声を損なうか、または私たちに責任を負わせ、私たちの業務と財務業績に実質的で不利な影響を与える可能性がある。私たちはネットワーク責任保険を維持しているにもかかわらず、私たちはその保険範囲が実際に発生した責任を補うのに十分かどうか、あるいは経済的に合理的な条項で保険を受け続けるかどうか、あるいは根本的にはできない。

私たちの従業員、独立請負業者、サプライヤー、主要な調査者、CROとコンサルタントは規制基準と要求、およびインサイダー取引法律を遵守しないことを含む不当な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。

私たちが直面しているリスクは、私たちの従業員、独立請負業者、サプライヤー、主要な調査者、CRO、CMO、およびコンサルタントが詐欺または他の不法活動に従事する可能性があるということだ。他にも、これらの当事者の不適切な行為には、以下のようなものがある

•意図的、無謀または不注意な行為、または研究および試験プログラムまたはFDAまたは外国の規制機関に規定されたような不正活動の開示；

•アメリカと海外の医療詐欺と法律法規の乱用

•私たちの普通株式取引に関連するアメリカ連邦証券法に違反し

•財務情報やデータを正確に報告できなかった

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特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な定価、割引、マーケティングと販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、その他の業務手配を規範化している。その他の形式の不当行為は臨床試験過程で得られた情報を不当に使用すること、或いは著者らの臨床前研究或いは臨床試験中に虚偽データを作成することに関連する可能性があり、これは規制制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちは私たちのすべての従業員に適用される商業行為と道徳基準、他の会社の管理とコンプライアンス文書、政策、定款を採択した。しかし、従業員と他の第三者の不適切な行為を常に識別して阻止できるわけではない。さらに、このような活動を発見し防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。さらに、私たちは誰かが詐欺や他の不適切な行為を告発する可能性があるという危険に直面している。もし私たちにこのような訴訟が提起された場合、私たちは私たちの権利を弁護または維持することに成功できませんでした。これらの訴訟は、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療保健計画から除外される可能性があり、契約損害、名声損害、利益および将来の収益の減少、および/または私たちの業務を削減することを含むかもしれません。そのいずれもが、私たちの業務の見通し、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります

私たちの普通株に関するリスクは

もし私たちが未来にもっと多くの資本を集めることに決めたら、あなたの投資は希釈されるだろう。

私たちは将来、市場状況、戦略的考慮、運営要求に応じて、株式または他の株に変換可能な証券を売却することで追加資本を調達することを選択するかもしれない。ある程度、私たちはこのような方法で追加資本を調達し、私たちの株主は希釈されるだろう。将来的には、我々普通株や他の株式証券の発行、あるいはこのような性質の売却が発生する可能性があると考え、我々普通株の取引価格に悪影響を及ぼす可能性があり、将来的に株式や株式証券を発行することで資金を調達する能力を弱める可能性がある。将来の普通株の売却や将来売却可能な普通株が我々の普通株の取引価格に影響を与えるかどうかは予測できない

私たちの普通株が活発で、流動と秩序のある取引市場を維持できるかどうかもわかりませんし、私たちの普通株の市場価格がいくらなのかもわかりませんので、あなたが持っている私たちの普通株の株を売ることは難しいかもしれません。

私たちが初めて株式を公開する前に、私たちの普通株は取引市場を公開しなかった。私たちの普通株はナスダック世界ベスト市場に上場しているにもかかわらず、私たちの株の活発な取引市場は持続できないかもしれない。もし私たちの普通株の株式取引が活発でなければ、あなたは迅速にあるいは市場価格であなたの株を売ることができないかもしれません。また、活発でない市場は、普通株を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性があり、戦略的パートナーシップを達成したり、私たちの普通株を対価格で会社や製品を買収する能力を弱める可能性があります。

証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表または停止しない場合、または彼らが私たちの株式に不利または誤った意見を発表した場合、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある

私たちの普通株の取引市場は、業界や証券アナリストが発表した、私たちの業務または標的タンパク質分解空間に関する研究と報告の影響を受け続けている。私たちはこのようなアナリストを統制できない。既存のアナリストが研究記事を提供し続けることは保証されないし、新しいアナリストが研究報告を提供し始める。私たちはすでにアナリストの報告を得ているにもかかわらず、もし私たちのどのアナリストが私たち、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、あるいは私たちの株式表現に否定的または誤った意見を発表した場合、あるいは私たちの臨床前研究と未来の臨床試験と運営結果がこれらのアナリストの予想を満たしていなければ、私たちの株価は下落する可能性がある。もし一人以上のアナリストが私たちの報告書を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかった場合、私たちは金融市場での可視性を失う可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。

私たちの普通株の価格は大きく変動する可能性があり、これは私たちの普通株の購入者に大きな損失をもたらすかもしれない。

私たちの普通株の株式取引価格はずっと不安定で、様々な要素の広範な変動を受け続ける可能性があり、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできない。株式市場，特に小さいバイオ製薬会社の市場は，極端な変動を経験しており，この変動は特定の会社の経営業績とは無関係であることが多い。この変動のため、普通株を売ることができないかもしれません

66

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カタログ表

株の価格はあなたが買収した時の価格以上です。私たちの普通株の市場価格は多くの要素の影響を受けるかもしれません

•競争力のある製品または技術の成功度または看護基準の変化；

•私たちの候補製品や競争相手の臨床前研究と臨床試験結果

•私たちの臨床開発活動の時間と進行度

•アメリカや他の国の法規や法律の発展

•特許出願、発行された特許または他の固有の権利に関連する開発または紛争；

•キーパーソンの採用や退職

•私たちの任意の候補製品または臨床開発計画に関連する費用レベルと、私たちが持っている現金、現金等価物、および有価証券の価値

•私たちは他の候補技術や製品の結果を発見し開発し、得るために努力している

•財務結果、発展スケジュール、または証券アナリストの提案に関する推定の実際または予想変化；

•私たちの財務業績や私たちと似ていると思われる会社の財務業績の違い

•医療支払い制度の構造を変え

•製薬とバイオテクノロジー部門の市場状況

•最近の新冠肺炎の大流行のような公衆衛生危機、流行病と流行病の影響

•一般経済、産業、市場状況；

•“リスク要因”の節で述べた他の要因

上記のいずれかの要素が私たちの業務、見通し、または運営にマイナス影響を与える可能性があると考えられる場合、または私たちの経営業績が投資家や証券アナリストの予想より低い場合、私たちの普通株の価格は大幅に下落する可能性がある。従来、ある会社の証券市場価格が変動した後、同社に対して証券集団訴訟が提起されるのが一般的であった。私たちにこのような性質の訴訟を提起すれば、これらのクレームを弁護するための巨額の費用を発生させ、経営陣の注意と資源を移転させる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性がある。また、私たちの役員や上級職員責任保険コストはこのような訴訟によって増加する可能性があり、私たちの保険会社が任意の保険を提供することを要求される前に、私たちの保険免除額は大きいかもしれません

私たちは私たちが集めた資本を使用する上で広範な自由裁量権を持っており、私たちの資本を有効に使用できないかもしれない。

私たちの経営陣は、私たちが以前に融資した純収益を運用する上で、私たちの初公募株と後続の公開発行を含む幅広い裁量権を持っており、得られた資金を私たちの運営業績を改善したり、私たちの普通株の価値を高めたりしない方法に使うことができます。私たちの経営陣がこれらの資金を有効に使用できなかった場合、財務損失を招く可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を与え、私たちの普通株価格の下落を招き、候補製品の開発を延期する可能性があります。使用する前に、私たちは私たちの融資活動の純収益を収入や切り下げが生じないように投資するかもしれない。

我々の役員、取締役、主要株主は、株主に承認された事項を制御または著しく影響する能力があるだろう

私たちの役員と取締役、そして私たちの株主を加えて、彼らはアメリカ証券取引委員会に提出した書類を通じて、彼らは全部で私たちが発行した普通株の5%以上を持って、私たちのかなりの割合の株式を保有していると報告しました。したがって、私たちの役員と取締役は、私たちの5%以上の株主に加えて、この所有権地位を通じて私たちを統制することができます。これらの株主が共同で行動すれば、私たちの株主に提出された承認事項、そして私たちの管理と事務を引き続き制御します。例えば、この人たちが一緒に行動することを選択した場合、彼らは取締役の選挙と、私たちのすべてまたはほとんどの資産の任意の合併、合併、または売却の承認を制御するだろう。このような所有権制御の集中可能性：

•制御権の変更を延期、延期、または阻止する

•私たちの経営陣や取締役会を強化する

67

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カタログ表

•私たちの他の株主が望む可能性のある合併、合併、接収、または他の業務合併を妨げる。

私たちの定款文書とデラウェア州法律における反買収条項は、制御権の変更を延期または阻止する可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格を制限し、私たちの株主の現在の経営陣の変更を阻止または罷免する試みを阻止または挫折させる可能性がある

当社の会社登録証明書の改訂及び再記載の定款に含まれる条項は、わが社の支配権変更を延期または阻止することができ、または当社の株主が有利と考える取締役会の変動を遅延または阻止する可能性があります。いくつかの規定には

•取締役会は3つのレベルに分かれ、3年間の任期を交錯させ、その結果、すべての取締役会メンバーが1回の選挙で選出されるのではないか

•株主が書面での同意で行動することを禁止した結果、すべての株主の行動は私たちの株主会議で行われなければならない

•株主特別会議は、当時取締役を務めていた多数の賛成票で可決された決議に基づいて取締役会のみが開催されることを要求した

•株主指名と指名が取締役会に入る事前通知要求；

•私たちの株主は、法律の要求の他の投票でなければ、取締役会のメンバーを罷免しないことを要求し、当時取締役選挙で投票する権利があった私たちの議決権のある株の3分の2以上の流通株の承認を得なければならない

•株主行動によって任意の附例または会社登録証明書の特定の条項を修正するために、議決権を有する株の3分の2以上の全流通株の承認を要求する

•取締役会が株主の承認を受けていない場合には、取締役会が決定した条項に従って優先株の権力を発行し、優先株は普通株式保有者の権利よりも高い権利を含むことができる。

また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、株主が議決権を持って発行された株の15%以上のいくつかの業務統合を禁止する可能性があります。これらの逆買収条項および私たちが改訂して再記載した会社登録証明書および改訂および再記載された定款の他の条項は、株主または潜在的な買収者が私たちの取締役会の支配権を得ることを困難にするか、あるいは当時の取締役会が反対する行動を開始し、わが社の合併、要約買収または代理権競争に関連することを延期または阻害する可能性がある。これらの規定はまた、依頼書の競争を阻止し、あなたが選択した取締役を選出しにくくしたり、ご希望の他の会社の行動を取らせたりすることができます。制御権の変更、取引、取締役会の変動を遅延または阻止することは、私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性がある

上場企業として、追加コストを発生させ続け、私たちの経営陣は、新たなコンプライアンスやコーポレートガバナンスを実施するために多くの時間を投入する必要があります

上場企業として、私たちは個人会社として発生していない大量の法律、会計、その他の費用を引き続き発生させます。2002年のサバンズ-オキシリー法案、またはサバンズ-オクスリ法案、ドッド·フランクウォール街改革および消費者保護法、ナスダック株式市場有限責任会社の上場要件および他の適用される証券規則および法規は、効率的な開示、財務制御、およびコーポレートガバナンス慣行の確立と維持を含む上場企業に対して様々な要求を提出した。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画に多くの時間を投じた。しかも、このような規則と法規は私たちの法律と財務コンプライアンスと保険コストを増加させ、いくつかの活動をより時間と費用を増加させる。例えば、これらの規制は、私たちが取締役や上級管理職責任保険を獲得することをより困難かつ高価にし、逆に合格した取締役会メンバーを引き付け、維持することを困難にする可能性がある。

私たちは、私たちが生成する可能性のある追加のコスト金額やこれらのコストの時間を常に予測したり、推定したりすることができないこのような規制を評価し続けている。これらの規則や条例もしばしば異なる解釈を受け，特殊性に欠ける場合が多いため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。

サバンズ·オキシリー法404条または404条によると、私たちは、財務報告書の内部統制に関する経営陣の報告書を提出しなければならない。しかし、“小さな報告会社”として、我々の独立公認会計士事務所が発行する財務報告内部統制の認証報告を含むことは要求されない

68

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カタログ表

私たちが規模の小さい報告会社ではなくなるまで。2022年12月31日現在の会計年度終了時には、“1934年証券取引法”(改正証券取引法)又は“取引法”で定義されている“非加速申告会社”及び“小報告会社”の資格を満たしている。私たちは第404条の規定に従うと、大量の会計費用を発生させ、多くの管理努力をかけなければならない。

内部資源を提供し続ける必要があり、外部コンサルタントを招聘することが可能であり、財務報告内部統制の十分性を評価·記録するための詳細な作業計画により、適宜ステップ改善制御プログラムを採用し、制御措置がファイルのように機能しているかどうかをテストにより検証し、財務報告内部統制の継続報告及び改善手順を実施する。私たちが努力したにもかかわらず、私たちは規定された時間枠内で、または根本的に結論を出すことができないかもしれない、すなわち、私たちは財務報告書の内部統制に有効であり、第404条の要求に適合する。さらに、私たちが過去または未来に取った措置が、将来の財務報告の内部統制に重大な欠陥や重大な欠陥が生じることを防止することを保証することはできません。将来的に1つ以上の重大な弱点を発見すれば、金融市場の不良反応を招き、将来的に資本市場に参入する機会を制限する可能性があり、統合財務諸表の簡素化の信頼性に自信を失っているからである。

私たちの改正と再記述の定款は、私たちの株主が起こしうるいくつかの訴訟の独占的なフォーラムとして特定の裁判所を指定し、これは、私たちの株主が有利な司法フォーラムを得ることが私たちとの紛争を処理する能力を制限することができる

当社の改正及び再記載された付例によれば、吾等が書面で別の裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、以下の件について州法律クレームを提出する唯一及び独占裁判所である：(I)吾等を代表して提起された任意の派生訴訟又は法律手続き；(Ii)吾等の任意の取締役、高級職員又は他の従業員の吾等又は当社株主に対する信頼責任に違反すると主張するいかなる訴訟、(Iii)“デラウェア州会社法”又は当社が改正及び再記載された会社登録証明書又は改正及び再記載された付例の任意の規定に従って請求する任意の訴訟；(Iv)私たちが改正および再記載した会社登録証明書または改正および再記載された定款の有効性を決定する任意の訴訟、または(V)内務原則によって管轄されるクレームを主張する任意の訴訟。私たちは私たちが改正して再説明した定款でこの条項をデラウェアフォーラム条項と呼ぶ。デラウェアフォーラム条項は、1933年の“証券法”(改正された)、“証券法”または“1934年取引法”(改正された)または“取引法”によって生じたいかなる訴訟原因にも適用されない

私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、米国マサチューセッツ州地域裁判所は、私たちの本部がマサチューセッツ州ウォータータウンにあるので、証券法に基づいて提起された任意の訴えを解決するための唯一かつ独占的なフォーラムとなるだろう。私たちは改正されて再記述された規定でこの条項を連邦フォーラム条項と呼ぶ。また、私たちが改正して再記載した定款規定は、私たちの株式株式の任意の権益を購入または他の方法で獲得した個人または実体は、デラウェアフォーラム条項および連邦フォーラム条項を通知し、同意したとみなされる。

私たちが改訂して再記述した定款におけるデラウェアフォーラム条項と連邦フォーラム条項は、株主に任意のこのようなクレームを求める際に追加の訴訟費用をもたらす可能性がある。さらに、これらのフォーラム選択条項は、私たちの株主が司法フォーラムで、私たちまたは私たちの役員、役員、または従業員との紛争のクレームに有利だと思う能力を提出することを制限し、私たちと私たちの役員、役員、および従業員に対する訴訟を阻止する可能性があり、訴訟が成功すれば、私たちの株主に利益をもたらすかもしれません。また、デラウェア州最高裁判所は2020年3月に、デラウェア州法律によると、証券法に基づいて請求を要求する連邦裁判所選択条項は表面的に有効であると判断したが、他の裁判所が我々の連邦フォーラム条項を実行するかどうかには不確実性がある。もし連邦フォーラムの条項が実行できないことが発見されたら、私たちはこのような問題の解決に関連した追加費用を発生させるかもしれない。連邦フォーラムの条項はまた、その条項が実行不可能または無効だと主張する株主に追加的な訴訟費用を適用するかもしれない。デラウェア州衡平裁判所および米国マサチューセッツ州地域裁判所もまた、訴訟の株主が存在するか、または訴訟を提起する裁判所を選択する可能性があり、このような判決は、私たちの株主に多かれ少なかれ有利である可能性があることを含む、他の裁判所とは異なる判決または結果を下す可能性がある

私たちは予測可能な未来に私たちの株に現金配当金を支払わないと予想されているので、資本増加(あれば)があなたの唯一の収益源になるだろう。

私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の成長と発展に資金を提供します。したがって、私たちの普通株の資本付加価値は(もしあれば)あなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう。

69

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カタログ表

不安定な市場状況や経済·市場状況の低迷は、我々の業務、財務状況、株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある

私たちの経営業績は世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性があります。例えば、世界金融危機は資本と信用市場の極端な変動と混乱をもたらした。同様に、新冠肺炎の疫病による激しい変動も資本と信用市場の深刻な不安定と混乱をもたらした。ここ数ヶ月、私たちはアメリカと海外の経済的不確実性の増加を観察した。我々の業務は、より高いインフレ率、上昇する金利、サプライチェーン中断、景気後退、貿易制限、関税増加または潜在的な新しい関税、および米国が実施する経済禁輸を含む、市場経済と政治的変化の悪影響を受ける可能性がある。深刻または長期的な経済低迷は、私たちの候補製品に対する需要が弱まることを含め、私たちの業務に様々なリスクをもたらす可能性があり、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力(あれば)にも影響を与える可能性がある。我々の一般的なビジネス戦略は、このような性質の景気後退、不安定なビジネス環境、または持続的な予測不可能かつ不安定な市場状況のいずれかの悪影響を受ける可能性がある。現在の株式や信用市場が悪化している場合、あるいは改善されていない場合、必要な債務や株式融資をより困難にし、コストが高く、希釈度が高く、あるいは全く得られない可能性がある

適時に有利な条件で任意の必要な融資を得ることができなければ、私たちの成長戦略、財務業績と株価に悪影響を与える可能性があり、臨床開発計画の延期、修正、或いは放棄を要求する可能性がある。さらに、私たちの現在の1つまたは複数のサービスプロバイダ、製造業者、および他のパートナーは、この困難な経済時期を乗り切ることができないかもしれません。これは、私たちが時間通りに予算で運営目標を達成する能力に直接影響を与える可能性があります。

歴史的に見ると、証券集団訴訟は通常、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起される。このリスクは，バイオテクノロジーや製薬会社が近年大幅な株価変動を経験しているため，我々と特に関連している。私たちが起訴されれば、巨額のコストや経営陣の注意力や資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの業務の見通し、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。

金融サービス業の不利な事態の発展に影響を与え、例えば流動性、違約又は金融機関又は取引相手側が義務を履行しない実際の事件又は懸念は、会社の現在及び予想される業務運営及びその財務状況及び運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。

流動性が限られている、契約違反、業績が悪い、または金融サービス業または金融サービス業の他の不利な発展に影響を与える実際の事件、または任意のこのような事件または他の類似のリスクに対する懸念または噂は、過去および未来に市場全体の流動性問題を引き起こす可能性がある。例えば、2023年3月10日、シリコンバレー銀行(SVB)はカリフォルニア州金融保護·革新部によって閉鎖され、後者は連邦預金保険会社(FDIC)を担当者に指定した。同様に，2023年3月12日，Signature BankとSilvergate Capital Corp.はそれぞれ破産管理プログラムに巻き込まれた.財務省、FRB、連邦預金保険会社の声明によると、SVBのすべての預金者は、閉鎖されたわずか1つの仕事後に、無保険預金口座内の資金、信用協定下の借り手、信用協定下の借り手、信用協定下の信用状およびいくつかの他の金融商品、署名銀行またはFDICが接収した任意の他の金融機関を含むすべての資金を引き出すことができるが、その中で抽出されていない金額を抽出できない可能性がある。これらの銀行の倒産は当社に大きなリスクを与えていませんが、もし私たちの融資者やどのようなツールの取引相手も接収された場合、私たちはこれらの機関が持っている資金を得ることができないかもしれません。さらに、私たちの任意のパートナー、サプライヤー、または私たちと業務往来のある他の当事者が、そのようなツールやそのような金融機関との融資スケジュールに基づいて資金を得ることができない場合、これらの当事者が私たちに債務を支払い、または追加金を私たちに支払うことを要求する新しいビジネス計画を達成する能力は悪影響を受ける可能性がある。このような点で、より広範な金融サービス業の流動性に対する懸念には依然として不確実性がある。同様の影響は、例えば2008-2010年の金融危機の間に過去にも発生したことがある

インフレと金利の急速な上昇は、以前に発行された金利が現在の市場金利よりも低い国債の取引価値を低下させる。財務省、連邦預金保険会社、連邦準備委員会は、このようなツールの売却による潜在的損失のリスクを低減するために、金融機関が保有するいくつかのこのような政府証券を担保とする金融機関に250億ドルまでの融資を提供する計画を発表しているが、広範に存在する顧客引き出し需要や金融機関の即時流動性の他の需要は、このような計画の能力を超える可能性がある。また、米国財務省、連邦預金保険会社、連邦準備委員会が将来他の銀行や金融機関が閉鎖された場合に未保険資金のルートを提供すること、あるいはタイムリーにそうすることは保証されない。

私たちは、私たちがこれらの関係の中で適切な多様性を確保することを含む、私たちが必要だと思う銀行と他の関係を定期的に評価する。それにもかかわらず資金源と他の信用を得る方法は

70

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カタログ表

私たちの現在および予想される将来の業務運営に資金または資本化を提供するのに十分な手配は、会社、会社と直接信用協定または手配を締結する金融機関または金融サービス業または全体経済に影響を与える要因の深刻な損害を受ける可能性がある。他にも、これらの要因には、流動性の緊張または失敗、様々な金融、信用または流動資金協定または手配された義務を履行する能力、金融サービス業または金融市場の中断または不安定、または金融サービス業会社の将来性に対する懸念または否定的な予想が含まれる可能性がある。これらの要因は、当社と財務や業務関係にある金融機関や金融サービス業界会社に関連する可能性があるが、金融市場や一般金融サービス業界に関連する要因も含まれている可能性がある

第二項株式証券の未登録販売及び募集資金の使用。

最近売られている未登録証券

2023年9月30日までの3ヶ月以内に、当社は証券法第4(A)(2)条に基づいて免除登録された取引のうち、2人の従業員に合計351，000株の自社普通株(“奨励授権書”)を付与し、奨励授権書はそれぞれ2023年7月10日及び2023年7月17日に発行された。入社指導手当は、ナスダック上場規則第5635(C)(4)条に基づいて当該者等に入社奨励材料として付与されている。当社は奨励手当の支給に関する現金収益を受けておらず、誰にも手数料を払っていない。

われわれは普通株で得られた金の使用を初めて公開発行した

2020年10月、我々のS-1表登録声明(第333-248719号)は米国証券取引委員会によって発効が発表され、これにより、引受割引、手数料、発売コストを差し引いた後、1株19.00ドルの公開発行価格で11，040，000株の普通株(引受業者が超過配当権を行使して売却した株式を含む)を発行·売却し、現金純収益は合計1兆912億ドルとなった。当社は、(I)当社の任意の上級者又は取締役又はその連絡先、(Ii)当社の任意の種類の持分証券を10%以上有する任意の者、又は(Iii)当社の任意の連属会社に当該等の支出を直接又は間接的に支払うことはない。

11，040，000株の売却·発行は2020年10月6日に完了した。Jefferies LLC，Evercore Group L.L.C.，モントリオール銀行資本市場会社(BMO Capital Markets Corp.)と瑞銀証券(UBS Securities LLC)が今回発行された共同簿記管理人を担当している。

我々が初めて公募して得られた金の計画用途は、我々のS-1表登録宣言に関する規則424(B)に基づいて米国証券取引委員会に提出された最終目論見書に記載されている用途と大きな変化はない。

会社持分証券株を購入する

ない。

第3項高級証券違約

ない。

第4項鉱山安全情報開示

適用されません。

第5項その他資料

ない。

71

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カタログ表

プロジェクト6.展示品。

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表

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3.1

第五次登録者登録成立証明書の改訂及び再発行

8-K

001-39567

10/06/2020

3.3

3.2

第二次改正及び再改訂登録者付例

S-1

333-248719

09/10/2020

3.5

4.1

登録者、権利証保持者といくつかの株主との間の“投資家権利協定”の改正と再署名

S-1

333-248719

09/10/2020

4.2

4.2

C 4治療会社、Betta製薬有限公司とBetta投資(香港)有限公司との間の株式購入契約は、2023年5月29日となっている。

8-K

001-39567

05/30/2023

10.2

4.3*

役員報酬回収政策

X

31.1

2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。

X

31.2

2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。

X

32.1*

2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。

X

32.2*

2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。

X

101.INS

XBRLインスタンス文書-インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには表示されない

101.書院

イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書

101.カール

イントラネットXBRL分類計算リンクライブラリ文書

101.def

インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する

101.介護会

XBRL分類ラベルLinkbase文書を連結する

101.Pre

インラインXBRL分類プレゼンテーションLinkbaseドキュメント

72

---

カタログ表

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表

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104

表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む)

_____________________________

*ここで証拠品32.1および32.2を提供することは、証券取引法第18条の規定に基づいて、または他の方法でこの条項の責任を負うとみなされてはならず、参照によって証券法または取引法に基づいて提出された任意の登録声明または他の文書に組み込まれてはならない。

73

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カタログ表

サイン

1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。

						C 4治療会社
日付：2023年11月1日			差出人：			/S/アンドリュー·J·ヘシー
						アンドリュー·J·ヘシー
						社長とCEO(最高経営責任者)
日付：2023年11月1日			差出人：			/S/ケンドラ·R·アダムス
						ケンドラ·R·アダムス
						首席財務官兼財務主管(首席財務官)
日付：2023年11月1日			差出人：			寄稿S/マーク·モスラー
						マーク·モスラー
						首席会計官(首席会計官)

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