目次
米国
証券取引委員会
ワシントンD.C. 20549
フォーム
(マークワン)
1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書 |
四半期終了時について
または
1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書 |
からへの移行期間について
コミッションファイル番号:
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)
(法人または組織の州またはその他の管轄区域) | (IRS) 雇用主 |
(主要執行機関の住所) | (郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条 (b) に従って登録された証券：
各クラスのタイトル |
| 取引 |
| 各取引所の名称 |
|
|
登録者が (1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) 条により提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルの提出を求められたより短い期間）に、規則S-Tの規則405（本章の§232.405）に従って提出が義務付けられているすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、「新興成長企業」の定義を参照してください。
☒ | アクセラレーテッド・ファイラー | ☐ | |
非加速ファイラー | ☐ | 小規模な報告会社 | |
新興成長企業 |
新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。 ☐
登録者がシェル会社（取引法の規則12b-2で定義されている）であるかどうかをチェックマークで示してください。はい
2023年10月27日の時点で、
目次
目次
ページ | |
パートI。財務情報 | 3 |
アイテム 1.財務諸表 | 3 |
要約連結貸借対照表（未監査） | 3 |
要約連結営業報告書および包括利益（未監査） | 4 |
要約連結株主資本計算書（未監査） | 5 |
要約連結キャッシュフロー計算書（未監査） | 6 |
要約連結財務諸表の注記（未監査） | 7 |
アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析 | 23 |
アイテム 3.市場リスクに関する定量的・質的開示 | 36 |
アイテム 4.統制と手続き | 37 |
第二部。その他の情報 | 37 |
アイテム 1.法的手続き | 37 |
アイテム 1A.リスク要因 | 38 |
アイテム 2.株式の未登録売却、収益の使用、 および発行者による株式の購入 | 38 |
アイテム 3.シニア証券のデフォルト | 38 |
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示 | 39 |
アイテム 5.その他の情報 | 39 |
アイテム 6.展示品 | 39 |
署名 | 40 |
2
目次
第I部。財務情報
アイテム 1.財務諸表
ハーモニー・バイオサイエンス・ホールディングス株式会社と子会社
未監査要約連結貸借対照表
（千単位、1株あたりのデータを除く）
| 9月30日、 |
| 12月31日 | |||
| 2023 |
| 2022 | |||
資産 |
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流動資産: |
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現金および現金同等物 | $ | | $ | | ||
投資、短期 | | | ||||
売掛金、純額 |
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在庫、純額 |
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前払い経費 |
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その他の流動資産 |
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流動資産合計 |
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非流動資産: |
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資産および設備、純額 |
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制限付き現金 |
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投資、長期 | | | ||||
無形資産、純額 |
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繰延税金資産 | | | ||||
その他の固定資産 |
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非流動資産合計 |
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総資産 | $ | | $ | | ||
負債と株主資本 |
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流動負債: |
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買掛金取引 | $ | | $ | | ||
未払報酬 |
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未払費用 |
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長期債務の現在の部分 | | | ||||
その他の流動負債 |
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流動負債合計 |
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非流動負債: |
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長期債務、純額 |
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その他の非流動負債 |
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固定負債総額 |
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負債総額 |
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コミットメントと不測の事態（注12） |
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株主資本: |
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普通株—$ |
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追加払込資本金 |
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その他の包括利益（損失）の累計 | ( | ( | ||||
累積赤字 |
| ( |
| ( | ||
株主資本の総額 |
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負債総額と株主資本 | $ | | $ | | ||
添付の注記は、未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です
3
目次
ハーモニー・バイオサイエンス・ホールディングス株式会社と子会社
未監査、要約統合
営業報告書と包括利益
（千単位、1株あたりのデータを除く）
9月30日に終了した3か月間 | 9月30日に終了した9か月間 | |||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | |||||
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売上総利益 |
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営業経費: |
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研究開発 |
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セールスとマーケティング |
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一般と管理 |
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営業費用の合計 |
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営業利益 |
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債務消滅による損失 |
| ( |
| — |
| ( |
| — | ||||
その他（費用）収入、純額 |
| ( |
| |
| ( |
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支払利息、純額 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | ||||
税引前利益 |
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所得税（費用）給付 |
| ( |
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| ( |
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当期純利益 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
投資の含み収益（損失） |
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| ( |
| ( |
| ( | ||||
包括利益 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
一株当たり利益: |
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ベーシック | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
希釈 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
普通株式の加重平均株数-基本 |
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普通株式の加重平均株数-希薄化後 |
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添付の注記は、未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です
4
目次
ハーモニー・バイオサイエンス・ホールディングス株式会社と子会社
未監査の要約連結株主資本計算書
（千単位、1株あたりのデータを除く）
累積 | |||||||||||||||||
[追加] | その他 | 合計 | |||||||||||||||
普通株式 | 支払い済み | 包括的 | 累積 | 株主の | |||||||||||||
| 株式 |
| 金額 |
| 資本 |
| (損失) 収入 |
| 赤字 |
| 公平 | ||||||
2022年12月31日現在の残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
当期純利益 |
| — |
| — |
| — | — |
| |
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投資の含み損失 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
普通株式の買戻し | ( | — | ( | — | — | ( | |||||||||||
オプションと制限付株式ユニットの行使 |
| |
| — |
| | — |
| — |
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株式報酬制度 |
| — |
| — |
| | — |
| — |
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2023年9月30日現在の残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
累積 | |||||||||||||||||
[追加] | その他 | 合計 | |||||||||||||||
普通株式 | 支払い済み | 包括的 | 累積 | 株主の | |||||||||||||
| 株式 |
| 金額 |
| 資本 |
| (損失) 収入 |
| 赤字 |
| 公平 | ||||||
2023年6月30日現在の残高 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
当期純利益 |
| — |
| — |
| — | — |
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投資の含み損失 | — | — | — | | — | | |||||||||||
普通株式の買戻し | ( | — | ( | — | — | ( | |||||||||||
オプションの行使 |
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| — |
| | — |
| — |
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株式報酬制度 |
| — |
| — |
| | — |
| — |
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2023年9月30日現在の残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
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| 累積 |
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[追加] | その他 | 合計 | |||||||||||||||
普通株式 | 支払い済み | 包括的 | 累積 | 株主の | |||||||||||||
| 株式 |
| 金額 |
| 資本 | (損失) 収入 |
| 赤字 |
| 公平 | |||||||
2021年12月31日現在の残高 |
| | $ | | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | |||||
当期純利益 |
| — |
| — |
| — | — |
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投資の含み損失 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
普通株式の発行 | | — | | — | — | | |||||||||||
ストックオプションの行使 |
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| — |
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株式報酬制度 |
| — |
| — |
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2022年9月30日現在の残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
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| 累積 |
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[追加] | その他 | 合計 | |||||||||||||||
普通株式 | 支払い済み | 包括的 | 累積 | 株主の | |||||||||||||
| 株式 |
| 金額 |
| 資本 | (損失) 収入 |
| 赤字 |
| 公平 | |||||||
2022年6月30日現在の残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
当期純利益 |
| — |
| — |
| — | — |
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投資の含み損失 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
普通株式の発行 | | — | | — | | ||||||||||||
オプションの行使 |
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| — |
| | — |
| — |
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株式報酬制度 |
| — |
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2022年9月30日現在の残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
の 付随するメモは、不可欠な部分です 未監査の要約連結財務諸表
5
目次
ハーモニー・バイオサイエンス・ホールディングス株式会社と子会社
未監査の要約連結キャッシュフロー計算書
（千単位、1株あたりのデータを除く）
| 9月30日に終了した9か月間 | |||||
| 2023 |
| 2022 | |||
営業活動によるキャッシュフロー |
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当期純利益 | $ | | $ | | ||
純利益を営業活動に使用された純現金と調整するための調整： |
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減価償却 |
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無形資産償却 |
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株式ベースおよび従業員の株式購入報酬費用 |
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株式評価権、市場調整 |
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債務発行費の償却 |
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繰延税金 | ( | ( | ||||
投資有価証券の保険料の償却と割引の増加 | ( | — | ||||
債務消滅による損失 | | — | ||||
その他の非現金支出 | | | ||||
営業資産および負債の変動： |
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売掛金 |
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インベントリ |
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前払費用およびその他の資産 |
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買掛金取引 |
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未払費用およびその他の流動負債 |
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その他の非流動負債 |
| ( |
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営業活動による純現金 |
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投資活動によるキャッシュフロー: |
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投資有価証券の購入 | ( | ( | ||||
投資有価証券の満期および売却による収入 | | | ||||
資産および設備の購入 |
| ( |
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マイルストーンの支払い |
| — |
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投資活動に使用された純現金 |
| ( |
| ( | ||
財務活動によるキャッシュフロー: |
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普通株式の発行による収入 | — | | ||||
長期債務による収入 |
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債務発行費用 |
| ( |
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債務の消滅 |
| ( |
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債務返済手数料の消滅 |
| ( |
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長期債務の元本返済 | ( | ( | ||||
普通株式の買戻し | ( | — | ||||
株式報酬に関連する従業員の源泉徴収税の支払い | ( | — | ||||
行使したオプションからの収入 |
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財務活動によって提供された純現金（使用量） |
| ( |
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現金、現金同等物、制限付現金の純増額 |
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現金、現金同等物、制限付現金—期初 |
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現金、現金同等物、制限付現金—期末 | $ | | $ | | ||
キャッシュフロー情報の補足開示: |
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その年の利息として支払われた現金 | $ | | $ | | ||
その年に支払われた税金の現金 | | | ||||
添付の注記は、未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です
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目次
ハーモニー・バイオサイエンス・ホールディングス株式会社と子会社
未監査の要約連結財務諸表への注記
（千単位、1株あたりのデータを除く）
1.組織と事業内容
ザ・カンパニー
ハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス株式会社とその連結子会社（以下「当社」）は、2017年7月にデラウェア州の有限責任会社であるハーモニー・バイオサイエンスII、LLCとして設立されました。当社は2017年9月にハーモニーバイオサイエンスII社というデラウェア州の法人に転換し、2020年2月に社名をハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス株式会社に変更しました。当社の事業は、2017年5月に設立された完全子会社であるハーモニーバイオサイエンス合同会社（「ハーモニー」）で行われています。当社は、希少な神経疾患の患者だけでなく、医療ニーズが満たされていない他の神経疾患を患っている患者のための革新的な治療法の開発と商品化に焦点を当てた商業段階の製薬会社です。同社はペンシルベニア州のプリマスミーティングに本社を置いています。
2. 流動性と資本資源
未監査の要約連結財務諸表は、当社が通常の事業過程における資産の実現と負債の履行を考慮する継続的な企業として存続するかのように作成されています。会社の累積赤字は$でした
当社は、2023年9月30日現在の既存の現金、現金同等物および投資、ならびに営業活動および財務活動から生み出される追加の現金が、業務上の流動性ニーズを満たし、これらの未監査の要約連結財務諸表の発行日から今後12か月間の計画された投資活動に資金を提供すると考えています。
3. 重要な会計方針の要約
プレゼンテーションの基礎
未監査の要約連結財務諸表は、米国で一般に認められている会計原則（「GAAP」）に従って作成されており、提示された期間における会社の財政状態の公正な提示に必要なすべての調整が含まれています。連結により、すべての会社間勘定と取引がなくなりました。2023年9月30日現在の未監査の要約連結貸借対照表、2023年9月30日および2022年9月30日に終了した3か月および9か月間の未監査の要約連結キャッシュフロー計算書、および2023年9月30日および2022年に終了した3か月および9か月の未監査の要約連結株主資本計算書は未監査です。2022年12月31日現在の貸借対照表は、2022年12月31日に終了した年度の監査済み財務諸表から導き出されました。未監査の中間要約連結財務諸表は、2022年12月31日に終了した年度の監査済み年次財務諸表と同じ基準で作成されており、経営陣の見解では、2023年9月30日現在の会社の財政状態、および9月に終了した3か月および9か月の経営成績とキャッシュフローの公正な提示に必要な通常の定期調整のみを含むすべての調整を反映しています。30日、2023年、そして2022年。未監査の要約連結経営成績は、必ずしも会計年度全体で発生する可能性のある業績を示すものではありません。GAAPに従って作成された財務諸表に通常含まれる特定の情報および開示は、SECの規則および規制により要約または省略されています。これらの未監査の要約連結財務諸表を読むべきです
7
目次
2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの会社の年次報告書に含まれる監査済み財務諸表およびそれに付随する注記と併せて。
見積もりの使用
GAAPに準拠した財務諸表を作成するには、経営陣は、未監査の要約連結財務諸表（注記を含む）および本報告書の他の場所で報告された金額と開示に影響を与える見積もりと仮定を行う必要があります。実際の結果は、商業契約や政府契約に基づくリベート、未払いの研究開発費、株式ベースの報酬費用、所得税など、見積もりと大きく異なる場合があります。
現金、現金同等物および制限付現金
現金および現金同等物および制限付現金は、現金と、該当する場合、購入時の満期が3か月以下の流動性の高い投資で構成されます。これには、公正価値に近いマネーマーケットファンドや負債証券への投資が含まれます。
| 現在 | |||||
| 9月30日、 |
| 12月31日 | |||
2023 | 2022 | |||||
現金および現金同等物 | $ | | $ | | ||
制限付き現金 |
| |
| | ||
キャッシュフロー計算書に記載されている現金、現金同等物、および制限付現金の合計 | $ | | $ | | ||
制限付現金には、会社のクレジットカードプログラムおよびフリートプログラムの信用状の形で保証金として保管する必要のある金額が含まれます。
投資
会社の投資は、売りに出せるものとして分類される負債証券で構成されています。短期および長期投資は公正価値で行われ、含み損益は累積包括利益の一部として株主資本に計上されます。保険料の償却と割引の増加は、投資の帳簿価額を調整し、未監査の要約連結損益計算書と包括利益に純利息として記録されます。利息収入と実現損益（ある場合）は、未監査の要約連結営業報告書と包括利益の純利息にも計上されます。投資の売却による実現損益は、特定の識別基準に基づいて決定されます。
各報告期間において、当社は未実現損失の状況を検討して、基礎となる投資の公正価値の下落が信用損失またはその他の要因によるものかどうかを判断します。評価の結果、信用損失が存在することが示された場合、減損は連結損益計算書では信用損失引当金として認識されます。
当社の投資および現金同等物から生み出された利息収入は、支払利息に含まれ、ドルでした
リスクの集中
会社の現金およびマネーマーケットファンドのほぼすべてが次の場所で保有されています
8
目次
連邦預金保険公社が米国の機関向けにそのような預金に提供する保険額を超えています。当社は、現金および現金同等物の預金による損失を被っていません。当社は、それらの預金が保管されている預金取扱機関の財政状態により、重大な信用リスクにさらされることはないと考えています。
当社は、製品の販売に関連する売掛金から信用リスクにさらされています。当社は、米国内の専門医薬品流通会社に信用を提供しています。顧客の信用度は監視されており、担保は必要ありません。これまで、当社は売掛金の信用損失を経験していません。会社は売掛金内のリスクを監視し、必要に応じて回収不能な売掛金に対して準備金を計上します。2023年9月30日の時点で、
2023年9月30日に終了した9か月間、
同社は、製品と医薬品有効成分ごとに単一の供給元に依存しています。
株式買戻し
当社は、自己株式の買い戻しを建設的な除却として計上します。これにより、普通株式と追加の払込資本が最初の発行額だけ減り、超過購入価格はすべて利益剰余金の減額として計上されます。この方法では、普通株式の発行済み株式と発行済み株式は、買戻された普通株式の金額だけ差し引かれ、要約連結財務諸表には自己株式は計上されません。
最近発行された会計上の宣言
当社は、2023年9月30日に終了した3か月と9か月間、要約連結財務諸表に重大な影響を与える新しい会計上の声明を採用しませんでした。
9
目次
4。投資
会社の売却可能な債務証券の帳簿価額と償却費用は、証券の種類別にまとめると、次のとおりでした。
2023年9月30日 | |||||||||
償却済み | 未実現 | 未実現 | フェア | ||||||
費用 | 利益 | 損失 | 価値 | ||||||
短期: | |||||||||
コマーシャル・ペーパー | $ | | | ( | $ | | |||
企業債務証券 | | | ( | | |||||
米国政府証券 | | — | ( | | |||||
短期投資総額 | $ | | | ( | $ | | |||
長期: | |||||||||
コマーシャル・ペーパー | $ | | — | ( | $ | | |||
企業債務証券 | | | ( | | |||||
米国政府証券 | | — | ( | | |||||
長期投資総額 | $ | | | ( | $ | | |||
2022年12月31日 | |||||||||
償却済み | 未実現 | 未実現 | フェア | ||||||
費用 | 利益 | 損失 | 価値 | ||||||
短期: | |||||||||
コマーシャル・ペーパー | $ | | | ( | $ | | |||
企業債務証券 | | | ( | | |||||
米国政府証券 | | — | ( | | |||||
短期投資総額 | $ | | | ( | $ | | |||
長期: | |||||||||
コマーシャル・ペーパー | $ | | | — | $ | | |||
企業債務証券 | | | ( | | |||||
米国政府証券 | | — | ( | | |||||
長期投資総額 | $ | | | ( | $ | | |||
当社は、未監査の要約連結貸借対照表で、当初の満期が1年未満の投資を流動投資として分類し、当初の満期日が1年を超える投資を非流動として分類します。非流動投資として分類された投資の当初の満期日は
5。公正価値の測定
当社の未監査の要約連結財務諸表には、現金、現金同等物、制限付現金、買掛金、未払負債が含まれます。これらはすべて短期的であり、したがっておおよその公正価値です。
10
目次
非金融資産と負債を非経常的に公正価値で測定することが会社の方針です。これらの非金融資産と負債は、継続的に公正価値で測定されるわけではなく、特定の状況（減損の証拠など）では公正価値調整の対象となります。重要な場合は、添付の脚注に開示されています。
当社は、公正価値の測定に使用される評価手法へのインプットを次のインプットソースに基づいて3つのレベルに優先する公正価値階層に基づいて、特定の資産と負債を公正価値で測定します。
レベル1—同一の資産または負債の活発な市場における未調整の見積もり価格に基づく評価。
レベル2 — 類似の資産と負債の活発な市場における観察可能なインプットと相場価格に基づく評価。
レベル3 — 市場活動にほとんどまたはまったく支えられていない観察不可能なインプットとモデルに基づく評価。
マネーマーケットファンドはレベル1の公正価値商品に分類されます。売却可能な債務証券への投資はレベル2に分類され、公正価値で行われます。公正価値は、第三者の価格設定サービスを利用して見積もります。価格設定サービスは、業界標準の評価モデルを利用しています。これにより、ベンチマーク利回り、報告された取引、ブローカー/ディーラーの相場、発行体のスプレッド、ビッド、オファー、またはその他の市場関連データなど、すべての重要なインプットを観察できます。サードパーティのサービスから取得した評価は、他の価格ソースから市場価値を取得することで検証します。2023年9月30日または2022年12月31日現在、当社は資産または負債をレベル3に分類していません。
公正価値で測定された会社の資産は次のとおりでした：
2023年9月30日 | 2022年12月31日 | ||||||||||||
合計 | レベル 1 | レベル 2 | 合計 | レベル 1 | レベル 2 | ||||||||
資産 | |||||||||||||
現金同等物 | $ | | | — | $ | | | — | |||||
コマーシャル・ペーパー | | — | | | — | | |||||||
企業債務証券 | | — | | | — | | |||||||
米国政府証券 | | — | | | — | | |||||||
合計 | $ | | | | $ | | | | |||||
6。インベントリ
インベントリ（純額）は以下の内容でした：
| 現在 | |||||
| 9月30日、 |
| 12月31日 | |||
2023 | 2022 | |||||
原材料 | $ | | $ | | ||
作業中 |
| |
| | ||
完成品 |
| |
| | ||
在庫、総額 |
| |
| | ||
過剰在庫に備えて |
| ( |
| ( | ||
総在庫数、純額 | $ | | $ | | ||
11
目次
7。無形資産
2019年8月、当社はWAKIXのFDA承認を受けました®ナルコレプシーの成人患者の日中の過度の眠気（「EDS」）の治療のための（ピトリサント）。このイベントは、$のマイルストーン支払いを引き起こしました
2020年10月、当社は、ナルコレプシーの成人患者の発作治療のためのWAKIXの新薬申請（「NDA」）についてFDAの承認を受けました。このイベントは、$のマイルストーン支払いを引き起こしました
2022年2月、会社はドルを稼ぎました
償却費用は $
当社は、未償却無形資産の将来の年間償却費が次のようになると予想しています。
12月31日に終了する年度 |
| ||
2023年（2023年9月30日に終了した9か月を除く） | $ | | |
2024 |
| | |
2025 |
| | |
2026 |
| | |
2027 |
| | |
その後 | | ||
合計 | $ | |
無形資産の総帳簿価と正味簿価は次のとおりです。
| 現在 | |||||
| 9月30日、 |
| 12月31日 | |||
2023 | 2022 | |||||
総帳簿価額 | $ | | $ | | ||
累積償却額 |
| ( |
| ( | ||
純帳簿価額 | $ | | $ | | ||
8。ライセンス契約と資産購入契約
ライセンス契約
2017年7月、ハーモニーはBioprojet Société Civile de Recherche（「Bioprojet」）とライセンス契約（「2017 LCA」）を締結しました。これにより、ハーモニーは、ナルコレプシー、閉塞性睡眠時無呼吸、特発性過眠症、パーキンソン病の治療および/または予防のための医薬品化合物ピトリサントを商品化する独占権を取得しました。米国とその領土の当事者が満場一致で合意したその他の表示と同様。$のマイルストーン支払い
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ピトリサントのNDAは、2019年2月に達成され、2019年12月31日に終了した年度の研究開発に費やされました。$のマイルストーン支払い
2022年7月31日、ハーモニーはバイオプロジェクトとライセンスおよび商品化契約（「2022 LCA」）を締結しました。これにより、ハーモニーはピトリサントをベースにした1つ以上の新製品を米国とラテンアメリカで製造、使用、商品化する独占権を取得しました。両当事者の合意により、追加の適応症や製剤を追加する可能性があります。ハーモニーは最初の返金不可のドルを支払いました
知的財産に関する契約
2021年8月、当社はConsynance Therapeutics, Inc.（「APA」）と資産購入契約を締結し、新しい作用機序を持つ可能性のあるクラス初の分子であるHBS-102（以前は「CSTI-100」と呼ばれていました）を買収しました。APAの条件の下で、当社は、グレーターチャイナを除いて、世界中で完全な開発権と商品化権をドルで取得しました
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9。未払経費
未払費用は以下のとおりです。
| 現在 | |||||
| 9月30日、 |
| 12月31日 | |||
2023 | 2022 | |||||
バイオプロジェクトによるロイヤリティ | $ | | $ | | ||
リベートやその他の売上控除 |
| |
| | ||
利息 | | | ||||
販売とマーケティング |
| |
| | ||
研究開発 |
| |
| | ||
専門家費用、コンサルティング、その他のサービス |
| |
| | ||
その他の費用 |
| |
| | ||
$ | | $ | | |||
10。借金
タームローンとクレジット契約
2023年7月26日、当社は「管理代理人」としてJPモルガン・チェース銀行（N.A.）および特定の貸し手と信用契約（「TLA信用契約」）を締結しました。TLAクレジット契約では、
2023年9月21日、当社は、管理代理人およびバンク・オブ・アメリカ（N.A.）を段階的貸し手として、第1次増分改正（「第1次増分改正」）を締結しました。第1次増分改正では、元本総額が$の増分シニア担保付タームローン（「インクリメンタル・ターム・ローン」）が規定されています。
TLAタームローンとインクリメンタルタームローン（まとめて「タームローン」）の両方の返済スケジュールは、四半期ごとのドルです
取引の結果としてタームローンに関連して受け取った純現金から、$の債務発行費用を差し引いたものです
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ブラックストーン信用契約
2021年8月、当社は、(i) 当初の元本総額が米ドルのシニア担保付タームローンファシリティを規定するブラックストーン信用契約を締結しました。
初回タームローンから受け取った純現金は$でした
TLAクレジット契約に関連して、当社は$の返済額を要求するブラックストーンクレジット契約を終了しました
長期負債、純額は次のもので構成されます：
| 9月30日、 |
| 12月31日 | |||
2023 | 2022 | |||||
責任要素-プリンシパル | $ | | $ | | ||
債務融資費用に関連する未償却債務割引 |
| ( |
| ( | ||
負債構成要素-正味帳簿価額 | | | ||||
現在の部分が少ない | ( | ( | ||||
長期債務、純額 | $ | | $ | | ||
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以下に示す期間における2023年9月30日現在の長期債務に関連する将来の最低支払額は、次のとおりです。
12月31日に終了する年度 | |||
2023年（2023年9月30日に終了した9か月を除く） | $ | | |
2024 |
| | |
2025 |
| | |
2026 |
| | |
2027 |
| | |
その後 | | ||
合計 | $ | |
会社の長期負債（純額）に関連する支払利息は、未監査の要約連結営業諸表および包括利益に含まれる支払利息に含まれ、次のもので構成されます。
3 か月が終了 | 9 か月が終了 | |||||||||||
9月30日、 | 9月30日、 | |||||||||||
2023 |
| 2022 | 2023 |
| 2022 | |||||||
元本残高に対する利息 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
繰延融資費用の償却 |
| |
| |
| |
| | ||||
タームローンの支払利息総額 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
11。リース
2018年6月、当社はおよそのオペレーティングリースを締結しました
オペレーティングリースの使用権資産とオペレーティングリース負債は、当社の増分借入金利を使用した将来のリース支払いの現在価値に基づいて認識されます。初期期間が12か月以下のリースは貸借対照表に記録されません。私たちのリースの残りのリース期間は
会社は$のオペレーティングリース費用を記録しました
2023年9月30日現在、オペレーティングリースの加重平均残存リース期間は
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オペレーティングリースに関連する補足貸借対照表情報は次のとおりです。
リース | クラス分け | 2023年9月30日 |
| 2022年12月31日 | ||
資産 | ||||||
オペレーティングリースの使用権資産 | $ | | $ | | ||
負債 | ||||||
オペレーティング・リース負債、当期分 | $ | | $ | | ||
オペレーティング・リース負債、長期 | | | ||||
オペレーティングリース負債総額 | $ | | $ | |
オペレーティングリースに関連する補足キャッシュフロー情報は次のとおりです。
2023年9月30日 | 2022年9月30日 | ||||
オペレーティングリースによる営業キャッシュフロー | $ | | $ | | |
オペレーティングリース債務と引き換えに取得した資産の使用権 | $ | | $ | |
2023年9月30日時点で初期期間が1年以上のキャンセル不可のオペレーティングリースに基づく将来の支払いは、次の内容でした。
12月31日に終了する年度 |
| ||
2023年（2023年9月30日に終了した9か月を除く） | $ | | |
2024 |
| | |
2025 |
| | |
2026 |
| | |
2027 |
| — | |
その後 |
| — | |
リース料総額 | | ||
控える:帰属 | ( | ||
リース負債総額 | $ | |
12.コミットメントと不測の事態
訴訟
時々、会社は通常の業務過程で生じる請求や訴訟の対象となります。当社は、そのような負債が判明し、その可能性が高く、合理的に見積もることができれば、そのような負債を発生させます。2023年9月30日の時点で、未解決の重大な請求や訴訟はありませんでした。
13。株主資本
普通株式
普通株式の保有者は
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株式買戻しプログラム
2023年8月1日、当社の取締役会は、普通株式を総額最大$で買い戻すことを規定するプログラムを承認しました。
2023年10月27日現在の2023年8月の買戻しプログラムの終了に関する情報については、未監査の要約連結財務諸表の注記18を参照してください。
14。株式インセンティブプランと株式ベースの報酬
2020 株式インセンティブプラン
会社のIPOに関連して、取締役会は2020年のインセンティブ報奨制度（「2020年計画」）を採択し、株主は承認しました。これは、会社とその子会社の取締役、従業員（会社の指名された執行役員を含む）、およびコンサルタントへの現金および株式インセンティブの付与を促進するためです。2020年プランでは、インセンティブストックオプション（「ISO」）および非適格ストックオプション（「NSO」）を含むストックオプション、SAR、制限付株式、配当同等物、制限付株式ユニット（「RSU」）、およびその他の株式または現金ベースの報奨を付与することが規定されています。
2020年プランのストックオプションと株式評価権には
2017 株式インセンティブプラン
2017年8月、当社は株式インセンティブ制度（「2017年計画」）を採択しました。2017年のプランでは、会社の取締役、役員、従業員、コンサルタント、アドバイザーに、ストックオプション、株式評価権（「SAR」）、または制限付株式の付与を通じて、会社の普通株式の価値によって測定されるインセンティブ報酬を支払うことができます。2020年計画の採択後、2017年の計画ではこれ以上の助成金は行われておらず、今後行われる予定もありません。ただし、2017年のプランでは、そのプランに基づいて授与される未払いのアワードの利用規約が引き続き適用されます。
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ストックオプション
次の表は、2023年9月30日に終了した9か月間のストックオプションの活動をまとめたものです。
|
|
| 加重- | ||||
加重- | 平均 | ||||||
平均 | 残り | ||||||
の数 | エクササイズ | 契約上 | |||||
| アワード |
| 価格 |
| 期間 | ||
優秀賞— 2022年12月31日 |
| | $ | |
| ||
賞が発行されました |
| | $ | |
|
| |
授与された賞 |
| ( | $ | |
|
| |
賞は没収されました |
| ( | $ | |
|
| |
優秀賞— 2023年9月30日 |
| | $ | |
| ||
株式評価権
次の表は、2023年9月30日に終了した9か月間のSARの活動をまとめたものです。
|
|
| 加重- | ||||
加重- | 平均 | ||||||
平均 | 残り | ||||||
の数 | エクササイズ | 契約上 | |||||
| アワード |
| 価格 |
| 期間 | ||
優秀賞— 2022年12月31日 |
| | $ | |
| ||
賞が発行されました |
| — | $ | — |
|
| |
授与された賞 |
| — | $ | — |
|
| |
賞は没収されました |
| — | $ | — |
|
| |
優秀賞— 2023年9月30日 |
| | $ | |
| ||
制限付株式ユニット
次の表は、2023年9月30日に終了した9か月間のRSUの活動をまとめたものです。
|
|
| 加重- | ||||
加重- | 平均 | ||||||
平均 | 残り | ||||||
の数 | 付与日 | 契約上 | |||||
| アワード |
| 公正価値 |
| 期間 | ||
優秀賞— 2022年12月31日 |
| | $ | |
| ||
賞が発行されました |
| — | $ | — |
|
| |
受賞歴あり |
| ( | $ | |
|
| |
賞は没収されました |
| — | $ | — |
|
| |
優秀賞— 2023年9月30日 |
| | $ | |
| ||
2023年9月30日と2022年12月31日の時点で、2017年と2020年のプランに基づいて株式報奨が発行されています
ストックオプションとSARの価値
当社は、ブラック・ショールズのオプション価格モデルを使用してオプションとSARを重視しています。会社には、会社固有の過去のボラティリティ情報が十分ではありません。したがって、当社は、同業他社の過去のボラティリティに基づいて予想される株式のボラティリティを推定し、自社の取引株価のボラティリティに関する十分な履歴データが揃うまで、それを継続する予定です。サービス付きのオプションについては-
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権利確定条件に基づいて、会社のストックオプションの予想期間は、「プレーンバニラ」オプションとみなされるアワードの「簡易」方法を使用して決定されています。SARの場合、予想される期間は、特定の将来の出来事の重み付けに基づいています。リスクフリー金利は、報奨の付与時に有効であった米国財務省の利回り曲線を参照して、報奨の予想期間とほぼ同じ期間で決定されます。予想配当利回りは
賞の評価に使用される前提条件は、次の表にまとめられています。
現在 | |||||
| 9月30日、 |
| 12月31日 | ||
| 2023 |
| 2022 | ||
配当利回り |
| | % | | % |
予想されるボラティリティ |
| % | % | ||
リスクフリー金利 |
| % | % | ||
市場性割引の欠如 |
| | % | | % |
期待期間 (年) |
|
| |||
RSUの価値
RSUの公正価値は、付与日の会社の普通株式の価値と同じです。
2017年プランと2020年プランに基づいて発行されたアワードの1株あたりの加重平均公正価値は、$でした
株式ベースの報酬費用
株式ベースの報酬費用（2023年9月30日および2022年9月30日に終了した3か月および9か月間の純額）は、未監査の要約連結損益計算書および包括利益に次の項目に記録されました。
| 9月30日に終了した3か月間 | 9月30日に終了した9か月間 | ||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | |||||
研究開発経費 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
販売およびマーケティング費用 |
| |
| |
| |
| | ||||
一般管理費 |
| |
| |
| |
| | ||||
$ | | $ | | $ | | $ | | |||||
2017年プランと2020年プランに基づいて発行されたオプションとRSUに関連する純関連株式ベースの報酬費用は株主資本に含まれ、SARの負債は会社の未監査の要約連結貸借対照表のその他の非流動負債に含まれます。2023年9月30日現在、オプションとRSUに関連する未認識の株式ベースの報酬費用の総額は$でした
従業員株式購入制度
2020年の従業員株式購入制度（「ESPP」）は、2021年4月30日に当社の取締役会で採択されました。ESPPは、対象となる従業員が会社の普通株式を次の条件で購入することを許可しています。
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前年の12月31日、または（ii）会社の取締役会が決定した金額。ESPPは、内国歳入法第423条に基づく「従業員株式購入制度」の要件を満たすことを目的としています。ありました
15。一株当たり利益
1株当たりの基本利益は、純利益を発行済み普通株式の加重平均数で割って計算されます。普通株式1株あたりの希薄化後純利益は、自己株式法では、発行済普通株式の加重平均数に加えて、純利益のある期間については、ストックオプション、株式評価権、制限付株式単位の潜在的な希薄化効果を使用して計算されます。
次の表は、1株当たりの基本純利益と希薄化後純利益の計算を示しています。
| 9月30日に終了した3か月間 | 9月30日に終了した9か月間 | ||||||||||
2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | ||||||
分子 |
|
|
|
|
|
|
| |||||
当期純利益 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
分母 |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
普通株式の1株当たりの純利益-基本 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
普通株式の1株当たり純利益-希薄化後 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
普通株式の加重平均株数-基本 |
| |
| |
| |
| | ||||
普通株式の加重平均株数-希薄化後 |
| |
| |
| |
| | ||||
上記の計算に含まれた、自己株式法による発行済み有価証券は次のとおりです。
| 9月30日に終了した3か月間 | 9月30日に終了した9か月間 | ||||||||||
2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | ||||||
普通株式を購入するためのストックオプション、SAR、RSU | | | | | ||||||||
分子から除外された希薄化後の加重平均発行済株式の計算から除外された、発行可能な普通株式の潜在株式は次のとおりです。
| 9月30日に終了した3か月間 | 9月30日に終了した9か月間 | ||||||||||
2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | ||||||
普通株式を購入するためのストックオプション、SAR、RSU |
| |
| | |
| | |||||
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目次
16。所得税
2023年9月30日と2022年9月30日に終了した3か月と9か月間の法定連邦所得税率と会社の実効所得税率との調整は次のとおりです。
9月30日に終了した3か月間 | 9月30日に終了した9か月間 | ||||||||
2023 |
| 2022 | 2023 |
| 2022 |
| |||
連邦所得税率 | | % | | % | | % | | % | |
株式報酬制度 | — | ( | ( | | |||||
州税 | | ( | |
| ( | ||||
クレジット | | — | ( | ( | |||||
その他 | | — | |
| | ||||
評価手当 | — | ( | — |
| ( | ||||
合計 | | % | ( | % | | % | ( | % | |
17。関連当事者取引
当社は、関連会社であるパラゴン・バイオサイエンス合同会社（「パラゴン」）が提供する専門サービスの管理契約の当事者でした。関連当事者は、会社と共通の所有権を共有する団体です。さらに、会社の取締役会の議長は、会社の社長兼所有者でした。会社はIPOが完了した時点で管理契約を終了しました。当社はまた、関係当事者との使用権契約の当事者でもあります。これにより、イリノイ州シカゴにある関連当事者がリースしている特定のオフィススペースにアクセスし、使用する権利を有します。さらに、当社は、主に従業員健康保険に関連して、会社と共通の所有権を共有する個別の関連当事者との特定の取引に参加していました。会社は$を負担しました
18。後続のイベント
2023年10月10日、当社は、Fragile X症候群を含む孤児神経精神疾患に対する革新的な医薬品製造経皮的カンナビジオール療法に焦点を当てた臨床段階の製薬会社であるZynerba Pharmaceuticals, Inc.（「Zynerba Common Stock」）の発行済み普通株式をすべて取得する公開買付け（「公開買付け」）を完了しました。
公開買付けの条件に基づき、会社は (i) $を支払いました
2023年10月27日、当社の取締役会は、普通株式を総額最大$で買い戻すことを規定するプログラムを承認しました。
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アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析
将来の見通しに関する記述に関する注意事項
フォーム10-Qのこの四半期報告書には、将来の見通しに関する記述が含まれています。このような将来の見通しに関する記述は、改正された1933年の証券法（「証券法」）のセクション27A（「証券法」）および改正された1934年の証券取引法（「取引法」）のセクション21Eに含まれる将来の見通しに関する記述のセーフハーバー条項の対象となることを意図しています。フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる歴史的事実の記述以外のすべての記述は、将来の経営成績と財政状態、事業戦略、製品、見込み製品、製品の承認、研究開発コスト、臨床試験の予想される時期と成功の可能性、臨床試験データの発表の予想時期、将来の事業に関する管理の計画と目的、および予想される製品の将来の結果に関する記述を含みます。ルッキングステートメント。これらの記述には、既知および未知のリスク、不確実性、および当社の実際の業績、業績、または成果が、将来の見通しに関する記述で表明または暗示される将来の結果、業績、または成果と大きく異なる原因となる可能性のあるその他の重要な要因が含まれます。このような違いを引き起こす可能性のある重要な要因には、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。
| ● | WAKIXの商品化への取り組みと戦略; |
| ● | 承認された場合、追加の適応症におけるピトリザントの市場での受け入れ率と程度、および承認された場合は当社が開発または取得する可能性のあるその他の製品候補。 |
| ● | 当社の研究開発計画（その他の適応症におけるピトリサントの治療可能性を探求する計画を含む） |
| ● | 現在進行中および計画中の臨床試験; |
| ● | Bioprojet Sociとのライセンス契約の範囲を拡大する当社の能力étéシビル・ド・リサーシュ（“バイオプロジェクト”); |
| ● | WAKIXの有利な保険適用範囲と払い戻しの有無; |
| ● | 他の適応症やその他の製品候補のピトリサンに関する規制当局の承認のタイミング、および取得能力。 |
| ● | 経費、将来の収益、資本要件、および追加の資金調達ニーズに関する当社の見積もり。 |
| ● | 当社の商業目的と一致する、大きな商業的可能性を秘めた追加の製品または製品候補を特定、取得、統合する当社の能力。 |
| ● | 当社の商業化、マーケティング、製造能力と戦略 |
| ● | 私たちの業界における激しい競争。 |
| ● | 私たちの知的財産上の立場。 |
| ● | 経営陣の主要メンバーの喪失または退職。 |
| ● | 将来の成長計画が遅れるなど、成長戦略をうまく実行できなかった。 |
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| ● | 私たちが効果的な内部統制を維持できていない。そして |
| ● | 政府の法律や規制の影響。 |
場合によっては、「可能性がある」、「する」、「すべき」、「期待する」、「計画する」、「予測する」、「できる」、「意図する」、「目標とする」、「計画する」、「熟考する」、「信じる」、「推定」、「予測」、「可能性」、「継続」などの用語で将来の見通しに関する記述を識別できます。フォーム10-Qのこの四半期報告書の将来の見通しに関する記述は、単なる予測です。これらの将来の見通しに関する記述は、主に、当社の事業、財政状態、および経営成績に影響を与える可能性があると当社が考える将来の出来事や財務動向に関する現在の期待と予測に基づいています。これらの将来の見通しに関する記述は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付の時点でのみ述べられており、実際の結果が将来の見通しに関する記述と大きく異なる原因となる可能性のある多くの重要な要因の影響を受けます。その中には、フォーム10-Kの最新の年次報告書「項目1A」というタイトルのセクションに記載されている要因が含まれます。「リスク要因」と、このフォーム10-Qの四半期報告書の「リスク要因」と「財政状態と経営成績に関する経営陣の議論と分析」というタイトルのセクション。
さらに、私たちは進化する環境で事業を展開しています。新しいリスク要因と不確実性が時々現れる可能性があり、経営陣がすべてのリスク要因と不確実性を予測することはできません。
特に明記されていない限り、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる業界に関する業界の統計と予測、競争力、当社が事業を展開する市場に関する情報は、独立した業界や研究機関からの情報、その他の第三者の情報源、経営陣の見積もりに基づいています。経営陣の見積もりは、独立した業界アナリストやその他の第三者の情報源によって公開されている情報、および当社の内部調査のデータから導き出され、そのようなデータ、およびそのような業界や市場における当社の経験と知識を検討した際に当社が行った仮定に基づいており、これは妥当であると私たちは考えています。さらに、当社が事業を展開する業界の将来の業績と将来の業績に関する予測、予測、仮定、および予測は、「リスク要因」や「将来の見通しに関する記述に関する注意事項」に記載されているものなど、さまざまな要因により、必然的に不確実性とリスクの影響を受けます。これらおよびその他の要因により、独立当事者および当社が行った見積もりで表明された結果や予測と大きく異なる結果になる可能性があります。
フォーム10-Qのこの四半期報告書とフォーム10-Qのこの四半期報告書で参照している文書をすべて読み、実際の将来の業績は私たちが期待するものと大きく異なる可能性があることを理解した上で読んでください。私たちは、すべての将来の見通しに関する記述をこれらの注意書きで締めくくります。適用法で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、状況の変化などの結果として、ここに含まれる将来の見通しに関する記述を公に更新または改訂する予定はありません。
本書で使用されている「ハーモニー」、「私たち」、「当社」、「当社」という用語は、デラウェア州の企業であるハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス社と、当社の事業子会社であるハーモニー・バイオサイエンス合同会社を指します。
さらに、私たちは米国の登録商標製品名WAKIX® をBioprojetからライセンスしています。また、ノウ・ナルコレプシー®、レム・アット・ザ・ウォング・タイム®、ノンレム・アット・ザ・ウォング・タイム® のほか、当社のブランドとロゴであるHB®、HBハーモニー・バイオサイエンス®、ハーモニー・バイオサイエンス® の商標保護も米国で登録しています。このレポートには、他社の商標、サービスマーク、商号も含まれています。フォーム10-Qのこの四半期報告書に記載されている商標、サービスマーク、および商号は、それぞれの所有者の財産です。
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会社概要
私たちは、希少神経疾患の患者だけでなく、医療ニーズが満たされていない他の神経疾患を患っている患者のための革新的な治療法の開発と商品化に焦点を当てた商業段階の製薬会社です。当社の製品であるWAKIX（pitolisant）は、Hに結合することで脳内のヒスタミンシグナル伝達を増加させるように特別に設計された、新しい作用機序（「MOA」）を備えたクラス初の分子です。3受容体。2019年8月、WAKIXは、ナルコレプシーの成人患者の日中の過度の眠気（「EDS」）の治療薬として米国食品医薬品局（「FDA」）によって承認され、2019年11月に米国での商業的発売が開始されました。2020年10月、WAKIXはナルコレプシーの成人患者のカタプレキシーの治療薬としてFDAによって承認されました。WAKIXは、米国麻薬取締局（「DEA」）によって規制薬物として予定されていないナルコレプシー患者向けの最初で唯一の承認製品です。
ピトリサントはヒスタミンを調節する能力があるため、Hを介して媒介される他のまれな神経疾患に治療効果をもたらす可能性があると私たちは信じています。3受容体とヒスタミンシグナル伝達。私たちは、ピトリザントのライフサイクルを管理するためにメカニズムベースのアプローチを採用しており、2023年9月にFDAから希少疾病用医薬品の指定を受けたWAKIXの次の潜在的な新しい適応症として、ナルコレプシーのような過眠症のもう1つの中心的な障害である特発性過眠症（「IH」）を特定しました。2022年4月、成人のIH患者におけるピトリザントの有効性と安全性を評価するために、第3相登録試験であるINTUNE Studyを開始しました。2023年5月にINTUNE調査への登録を完了し、2023年10月11日にトップラインデータを発表しました。主要評価項目は統計的有意性を満たしていませんでしたが、データ全体では、IHの成人患者の治療におけるピトリサントの好ましい傾向が示されました。現在、データセット全体を分析して、FDAとのやり取りを含む次のステップを決定しています。私たちは、プラダー・ウィリー症候群（「PWS」）や筋緊張性ジストロフィー（「DM」）としても知られる筋緊張性ジストロフィーなど、EDSが顕著な症状である他のまれな神経疾患に開発努力を注力しています。PWS患者のEDSやその他の重要な症状の治療のためのピトリサントを評価するための第2相概念実証信号検出臨床試験のデータからの肯定的なシグナルに基づいて、2023年6月にFDAとの第2相終了会議が開催されました。私たちは、現在承認された治療法がないEDSを経験しているPWSの子供、青年、成人の満たされていない医療ニーズに対応するための潜在的な治療法としてのピトリサントのさらなる調査を支援するために、提案された第3相試験デザインについてFDAと連携しました。2023年10月、PWS患者を対象とした第3相TEMPO試験のプロトコルのFDA調整を受けました。これにより、登録試験と小児科独占権の両方の要件が満たされます。私たちは、2024年の第1四半期に第3相試験を開始する予定です。2021年6月、DM1の成人患者のEDS、疲労、認知機能障害の治療薬としてピトリサントを評価する第2相概念実証臨床試験を開始しました。2023年の第4四半期にこの試験のトップラインの結果が出る予定です。
私たちのパートナーであるBioprojetは、ナルコレプシーの小児患者を対象とした第3相試験を完了し、欧州医療機関（「EMA」）のヒト用医薬品委員会（「CHMP」）から小児用ナルコレプシーの適応症の承認を受けました。私たちは、2023年の第4四半期に提出する予定の小児ナルコレプシーの補足NDAのFDAへの提出に向けてBioprojetと協力しています。さらに、私たちが積極的に取り組んでいるWAKIXの小児科独占権の要件について、FDAとの調整を進めました。
私たちは、希少な神経疾患を患う患者だけでなく、医療ニーズが満たされていない他の神経疾患を患っている患者の満たされていないニーズに対応することに焦点を当てた追加資産の取得を通じて、パイプラインの拡大に積極的に取り組んでいます。私たちは、ハーモニーで成功裏に構築した専門知識とインフラストラクチャをさらに活用して、社内の相乗効果のメリットを最大限に活用できる資産をターゲットにしています。この目的に沿って、2022年7月にBioprojetとライセンスおよび商品化契約（「2022 LCA」）を締結しました。これにより、ピトリサントをベースにした1つ以上の新製品を米国とラテンアメリカで製造、開発、商品化する独占権を取得しました。両当事者の合意により、適応症や製剤を追加する可能性があります。2022年のLCAは、新しい知的財産を生み出し、ピトリストフランチャイズを拡大する可能性を秘めています。私たちはBioprojetとピトリサントの新しい製剤を共同開発しており、作業が進行中です。製剤の1つは、2023年10月に健康なボランティアを対象とした第1相薬物動態試験で投与されました。
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さらに、2023年10月10日に、孤児期の神経精神疾患に対する革新的な医薬品製造経皮的カンナビジオール療法に焦点を当てた臨床段階の製薬会社であるZynerba Pharmaceuticals, Inc.（「Zynerba」）の買収を完了しました。Zynerbaの薬剤候補は、Zygel（ZYN002としても知られています）です。これは、THCを含まず、特許で保護された経皮送達用の浸透強化ゲルとして配合された最初で唯一の医薬品製造の合成カンナビジオールゲルです。Zygelは現在、フラジャイルX症候群の治療に関する極めて重要な第3相試験中です。
2021年8月、私たちはコンシナンス・セラピューティクス社（「APA」）と資産購入契約を締結し、以前はCSTI-100/ALB-127258（a）/ALB-127258（「化合物」）として開発されたメラニン濃縮ホルモン受容体1（MCHR1）アンタゴニストであるHBS-102と、それに関連する知的財産およびその他の資産を買収しましたコンパウンドの開発、製造、および商品化。買収に関連して、350万ドルの前払いを行いました。特定の開発マイルストーン、規制上のマイルストーン、および販売マイルストーンを達成した場合は追加の支払いを行い、商品化時には継続的なロイヤルティを支払う必要があります。私たちは世界中で完全な開発権と商品化権を取得しましたが、中華圏でのコンパウンドの開発と商品化のためにConsynanceにグラントバックライセンスを提供しました。PWSのマウスモデルにおける過食症、体重増加、およびその他の代謝パラメータに対するHBS-102の効果を評価するための前臨床概念実証研究が進行中です。13週間にわたる慢性毒性試験が2023年の第3四半期に開始されました。
PitolisantはBioprojetによって開発され、2016年に脱力発作の有無にかかわらず成人患者のナルコレプシーの治療薬として、2021年には閉塞性睡眠時無呼吸の成人患者のEDSの治療薬としてEMAによって承認されました。私たちは、2017年7月にBioprojetとのライセンス契約（改正、「2017 LCA」）に従って、米国でピトリサントを開発、製造、商品化するための独占ライセンスを取得しました。Pitolisantは、2010年にFDAからナルコレプシーの治療薬として希少疾病用医薬品指定を受けました。2018年4月に、ナルコレプシー患者のカタプレキシーの治療にはブレークスルーセラピーの指定を受け、ナルコレプシー患者のEDSとカタプレキシーの治療ではファストトラックステータスの指定を受けました。
私たちは2017年7月にデラウェア州の有限責任会社であるハーモニーバイオサイエンスII、LLCとして設立されました。2017年9月にハーモニーバイオサイエンスIIというデラウェア州の法人に転換し、2020年2月に社名をハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス株式会社に変更しました。当社の事業は、2017年5月に設立された完全子会社であるハーモニーバイオサイエンス合同会社によって行われています。これまでの事業は、組織の構築と人員配置、ピトリサントに関する権利の取得、資金調達、ナルコレプシーのピトリサンに関する治験用新薬申請（「IND」）の開始、米国における適切なナルコレプシー患者のためのピトリサンに関する拡張アクセスプログラム（「EAP」）の実施、ピトリサンに関するNDAの作成と提出で構成されてきました。、ナルコレプシーの成人患者のEDSまたはカタプレキシーの治療薬としてWAKIXのNDAの承認を得て、米国でWAKIXを発売して商品化しました。さらに、PWS、DM、IHでのピトリサント開発のためのINDを開設し、これらの希少疾患患者集団における潜在的な新しい適応症を追求する臨床試験を開始しました。
商業業績指標
2023年9月30日の時点で、2019年11月にWAKIXが利用可能になって以来、WAKIXのユニーク医療専門家（「HCP」）処方者の数は増え続けています。2023年9月30日に終了した3か月間のWAKIXの平均患者数は約5,800人でした。さらに、2023年9月30日現在、米国のすべての被保険者生命（コマーシャル、メディケア、メディケイド）の80％以上でフォーミュラリーへのアクセスを確保しています。2020年10月にナルコレプシーの成人患者のカタプレキシーの治療薬としてWAKIXの承認が拡大された後、これらの保証された生活の中で、WAKIXへのアクセスが良好であることがわかりました。
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金融業務の概要
収益
純製品売上高には、WAKIXの総売上高から販売割引および手当の引当金を差し引いたものが含まれます。これには、貿易手当、政府および商業団体へのリベート、および割引が含まれます。純売上高は時間の経過とともに増加すると予想していますが、販売割引や手当の規定は、さまざまな顧客セグメントへの売上の組み合わせや見積もりの変更によって変動する可能性があります。
製品売上原価
製品売上原価には、製造および流通費、原薬の費用、FDAプログラム手数料、純製品売上高、運送費、手数料、保管費用、および製造に関わる従業員の給与に対する第三者へのロイヤルティが含まれます。将来のWAKIXの需要を満たし、WAKIXのサプライチェーンを多様化するために生産を増やし続けるにつれて、製品の販売コストは増加すると予想しています。
WAKIXの賞味期限は製造日から3年で、現在の在庫の最も早い有効期限は2025年1月になると予想されています。私たちは定期的に在庫レベルを見直し、随時償却が予定されています。WAKIXの需要と在庫回転率の変化に応じて、今後も在庫レベルを引き続き評価していきます。現在、2025年の第1四半期にはWAKIXの供給が十分で、この期間を少なくとも36か月後にサポートできるAPIの在庫が追加されると予想しています。
研究開発費用
研究開発費には、主にIH、PWS、DM患者におけるピトリザントの潜在的な新しい適応症の開発プログラムが含まれます。また、科学、睡眠覚醒状態の安定性におけるヒスタミンの役割、ピトリサントの新しい作用機序に焦点を当てて、主要なオピニオンリーダーと交流する医療科学連絡チーム（「MSL」）に関連する研究開発費もかかります。さらに、当社のMSLは、要求に応じて支払者に臨床データを提示することでマーケットアクセスチームをサポートし、臨床開発チームは潜在的な臨床試験施設を特定します。研究開発費は発生時に費用計上されます。IH、PWS、DMの臨床プログラムを進め、他の製品候補を評価してパイプラインを拡大するにつれて、研究開発努力を大幅に増やしました。研究開発費には以下も含まれます：
| ● | 研究開発要員の給与、株式ベースの報酬、福利厚生、旅費などの従業員関連費用。 |
| ● | CROや委託製造組織との契約に基づいて発生した費用など、第三者による直接的な費用（“CMO”); |
| ● | 臨床試験の実施に使用する材料の製造に関連する製造コスト。 |
| ● | 臨床用品の包装とラベル貼付に関連する費用。 |
| ● | 当社の製品候補の開発に直接起因するその他の第三者費用（コンサルタント、アドバイザーなど）。そして |
| ● | 研究開発活動に使用された資産の償却費。 |
研究開発費を適応症ごとに追跡することはありません。私たちの研究開発費のかなりの部分は、CROやCMOに支払われる料金などの外部費用です。
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私たちの臨床開発プログラムに関連する中央研究所、請負業者、コンサルタント。社内経費は主に、複数のプログラムに配属される人員に関するものです。
臨床開発の後期段階にある製品候補は、一般に、臨床開発の初期段階の製品候補よりも開発コストが高くなります。これは主に、後期段階の臨床試験の規模と期間の増加、マイルストーンの支払い、およびFDA（および/またはその他の規制当局）へのNDAの提出費用によるものです。現在の臨床開発プログラムを進め、ピトリサントの追加適応症の規制当局の承認を求める準備をし、HBS-102を前臨床試験から臨床に進め、新しい適応症に向けて開発する潜在的な新製品候補を特定する準備をしているため、今後数年間で研究開発費が多額になると予想しています。
現時点では、規制当局の承認に向けて進めるピトリサントやその他の製品候補の追加適応症の開発を完了するために必要な取り組みの性質、時期、および推定コストを合理的に見積もったり、知ることはできません。候補製品の開発には、次のような不確実性を含め、多くのリスクと不確実性があります。
| ● | 現在の開発プログラムの臨床試験、および新製品候補に関連する今後の臨床試験の期間、費用、タイミング。 |
| ● | 必要な前臨床研究と臨床試験を完了するための十分な財政的およびその他の資源。 |
| ● | COVID-19のパンデミック（将来の再発や新しい変異を含む）が、新しい臨床試験を開始したり、進行中の臨床試験の継続性を維持したりする能力に与える影響。客観的な睡眠検査を実施するために睡眠検査室にアクセスする能力は、将来のシェルター・イン・プレース命令や、COVID-19の影響を受ける患者の管理に焦点を当てる医療制度のニーズによって影響を受ける可能性があります。 |
| ● | バイオプロジェクトを受信’ピトリ薬の追加適応を追求することへの同意; |
| ● | 計画中の臨床試験または将来の臨床試験におけるINDの受け入れ。 |
| ● | 臨床試験の無事かつタイムリーな登録と完了。 |
| ● | 前臨床研究と臨床試験の無事完了。 |
| ● | 対象集団における当社製品候補の許容可能なリスク・ベネフィット・プロファイルを裏付ける当社の臨床プログラムからの成功データ |
| ● | 該当する規制当局からの規制および販売承認の受領と管理。 |
| ● | 当社の製品候補が承認された場合、当社の臨床試験用の臨床供給および商業的製造について、第三者製造業者と契約を締結します。 |
| ● | 当社の製品候補の開発を促進するためのコラボレーションへの参入。 |
| ● | 当社の製品候補に対する特許および企業秘密保護または規制上の独占権の取得と維持。そして |
| ● | 承認されれば、候補製品の発売を成功させ、商業販売を達成します。 |
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私たちのプログラムまたは私たちが開発する製品候補の開発に関して、これらの変数のいずれかの結果が変化すると、そのようなプログラムまたは製品候補の開発および/または規制当局の承認に関連するコスト、時期、実行可能性が大きく変わります。
販売およびマーケティング費用
当社の販売およびマーケティング費用は、主に、ナルコレプシーの成人患者のEDSおよびカタプレキシーの治療のためのWAKIXの市場開発および商品化活動に関連しています。市場開発と商業活動は、当社の運営費のかなりの部分を占めており、発生に応じて経費が計上されます。ナルコレプシーの成人患者のEDSまたは脱力発作の治療のためのWAKIXの適応症をサポートし、潜在的な追加適応症による成長が見込まれることでポートフォリオを拡大するために、短期および中期的に販売およびマーケティング費が増加すると予想しています。
販売およびマーケティング費用には以下が含まれます：
| ● | 営業、マーケティング、市場アクセス担当者の給与、株式ベースの報酬、福利厚生、旅費などの従業員関連費用。 |
| ● | マーケティングプログラム、医療従事者の販促医学教育、疾病教育、会議出展、市場調査を含む医療従事者関連費用。 |
| ● | 患者啓発および教育プログラム、疾病啓発教育、患者償還プログラム、患者支援サービス、市場調査を含む患者関連費用。 |
| ● | WAKIXの継続的な商業化を支援するための支払者教育、専門薬局プログラム、サービスを含む市場アクセス費用、および |
| ● | 二次データの購入（患者の請求や処方データなど）、データウェアハウスの開発、データ管理。 |
さらに、販売およびマーケティング費用には、ウェブサイト開発、メディア掲載料、患者の代理店費、医学教育および販促費、市場調査、二次データの分析、会議費、コンサルティング料などの外部費用が含まれます。
一般管理費
一般管理費は主に、役員、法務、財務、経理、人事、投資家向け広報、その他の管理部門の従業員の給与、株式ベースの報酬、福利厚生、旅費などの従業員関連費用で構成されます。一般管理費には、オフィスリース、法律、税金、会計、コンサルティング費用などの専門家費用も含まれます。
私たちは、継続的な商業化への取り組み、継続的かつ将来の潜在的な研究開発活動、および公開企業としての運営コストの増加を支援するために、一般管理費が将来増加すると予想しています。これらの増加は、追加の人員の雇用に関連する費用や、外部のコンサルタント、弁護士、会計士に支払われる費用などが原因と考えられます。さらに、ナスダックとSECの要件の遵守を維持するためのサービスに関連する費用、保険および投資家向け広報費用など、上場企業になることに関連するコストの増加が予想されます。現在または将来の適応拡大プログラムまたは新製品候補のいずれかが米国の規制当局の承認を得た場合、営業およびマーケティングチームの編成に関連する費用が大幅に増加すると予想されます。
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パラゴン契約
私たちは、Paragon Biosciences, LLC（「Paragon」）との管理サービス契約の当事者でしたが、この契約はIPOの完了時に終了しました。この契約に基づき、Paragonは当社に特定の専門サービスを提供しました。
また、私たちはParagonとの使用権契約の当事者でもあります。この契約では、Paragonがイリノイ州シカゴにある特定のオフィススペースにアクセスし、使用する権利があります。2023年9月30日に終了した3か月と9か月間、私たちはこの契約に従ってそれぞれ10万ドルと20万ドルの手数料を支払いました。
債務消滅による損失
債務消滅による損失は、主に、当社の信用契約の前払いに関連する該当する期間中の債務の消滅費用で構成されます。
支払利息、純額
利息費用、純額は、主に債務ファシリティの支払利息、債務発行費用の償却、および当社の債務証券の保険料の償却で構成され、現金および投資残高から得られる利息収入、および債務証券の割引の増加によって一部相殺されます。
業務結果
次の表は、提示された期間における未監査の要約連結営業報告書の一部の項目を示しています。
9月30日に終了した3か月間 | 9月30日に終了した9か月間 | |||||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | |||||
(千単位) | (千単位) | |||||||||||
純製品収入 | $ | 160,268 | $ | 117,206 | $ | 413,610 | $ | 309,547 | ||||
製品売上原価 |
| 32,296 |
| 22,959 |
| 78,084 |
| 56,596 | ||||
売上総利益 |
| 127,972 |
| 94,247 |
| 335,526 |
| 252,951 | ||||
営業経費: |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
研究開発 |
| 17,499 |
| 40,548 |
| 45,757 |
| 60,794 | ||||
セールスとマーケティング |
| 23,418 |
| 20,467 |
| 70,518 |
| 58,210 | ||||
一般と管理 |
| 22,546 |
| 21,331 |
| 67,417 |
| 61,374 | ||||
営業費用の合計 |
| 63,463 |
| 82,346 |
| 183,692 |
| 180,378 | ||||
営業利益 |
| 64,509 |
| 11,901 |
| 151,834 |
| 72,573 | ||||
債務消滅による損失 |
| (9,766) |
| — |
| (9,766) |
| — | ||||
その他（費用）収入、純額 |
| (5) |
| 56 |
| (34) |
| 96 | ||||
支払利息、純額 |
| (2,906) |
| (3,990) |
| (8,327) |
| (12,086) | ||||
所得税引当前当期純利益 |
| 51,832 |
| 7,967 |
| 133,707 |
| 60,583 | ||||
所得税（費用）給付 |
| (13,371) |
| 79,976 |
| (31,461) |
| 72,376 | ||||
当期純利益 | $ | 38,461 | $ | 87,943 | $ | 102,246 | $ | 132,959 | ||||
純製品収入
純製品収益は、2023年9月30日に終了した3か月間で4,310万ドル（36.7％）増加し、2023年9月30日に終了した9か月間では、2022年の同時期と比較して1億410万ドル（33.6％）増加しました。2023年9月30日に終了した3か月間の増加は、主に出荷台数が28.2％増加したことと、7.0％の価格上昇による正味の影響によるものです。2023年9月30日に終了した9か月間の増加は、主に出荷台数が26.9％増加したことによるものです。
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そして、7.0％の値上げの正味の影響。両方の同時期の価格上昇は2023年1月に発生しました。
製品売上原価
製品売上原価は、2022年の同時期と比較して、2023年9月30日に終了した3か月間で930万ドル（40.7％）増加し、2023年9月30日に終了した9か月間で2,150万ドル（38.0％）増加しました。2023年9月30日に終了した3か月と9か月は、純製品収益に占める製品売上高の割合がそれぞれ20.2％と18.9％でしたが、2022年9月30日に終了した3か月と9か月はそれぞれ19.6％と18.3％でした。両方の同時期における製品販売コストの増加は、WAKIXの売上の増加によるロイヤルティの増加によるもので、純製品収益に占める製品販売費の割合の増加は、2022年と比較して2023年の初めに高いロイヤルティ階層に入ったためです。
研究開発費用
研究開発費は、2022年の同時期と比較して、2023年9月30日に終了した3か月間で2,300万ドル（56.8％）減少し、2023年9月30日に終了した9か月間で1,500万ドル（24.7％）減少しました。2023年9月30日に終了した3か月間の減少は、主に2022年9月30日に終了した3か月間にバイオプロジェクトで2022年のLCAに参加する際に発生した3,000万ドルのライセンス料によるもので、IH、PWS、DMに関連する臨床開発業務の570万ドルの増加、人件費の90万ドルの増加、および新規アワードに関連する株式報酬の50万ドルの増加によって一部相殺されました。2023年9月30日に終了した9か月間の減少は、主に2022年9月30日に終了した9か月間にバイオプロジェクトで2022年のLCAに参加する際に発生した3,000万ドルのライセンス料によるもので、IH、PWS、DMに関連する臨床開発業務の1,100万ドルの増加、人件費の230万ドルの増加、新規報奨に関連する株式報酬の110万ドルの増加、80万ドルによって一部相殺されました。HBS-102で達成された前臨床マイルストーンに関連するIPR＆D費用。
販売およびマーケティング費用
販売およびマーケティング費用は、2023年9月30日に終了した3か月間で300万ドル（14.4％）増加し、2023年9月30日に終了した9か月間では、2022年の同時期と比較して1,230万ドル（21.1％）増加しました。2023年9月30日に終了した3か月間の増加は、主に人件費が230万ドル増加し、患者エンゲージメントとマーケティング活動が40万ドル増加したことによるものです。2023年9月30日に終了した9か月間の増加は、主に患者エンゲージメントとマーケティング活動が710万ドル増加し、人件費が480万ドル増加したためです。両同時期の患者エンゲージメントとマーケティング活動の増加は、WAKIXの継続的な成長によるものであり、両同時期の人件費の増加は、営業部隊の拡大に関連していました。
一般管理費
一般管理費は、2023年9月30日に終了した3か月間で120万ドル（5.7％）増加し、2023年9月30日に終了した9か月間では、2022年の同時期と比較して600万ドル（9.8％）増加しました。2023年9月30日に終了した3か月間の増加は、主に人件費の90万ドルの増加と、新規報奨に関連する株式報酬の30万ドルの増加によるものです。2023年9月30日に終了した9か月間の増加は主に、人件費の250万ドルの増加、新規報奨に関連する株式報酬の150万ドルの増加、および米国におけるWAKIXの生涯累計純売上高が5億ドルに達した際の2022年3月の4,000万ドルのマイルストーン支払いの結果としての無形資産償却の90万ドルの増加によるものです。
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債務消滅による損失
2023年9月30日に終了した3か月と9か月の債務消滅による損失は980万ドルでした。ブラックストーン信用契約（以下に定義）の消滅に関連して、前年同期に匹敵する金額はありませんでした。
支払利息、純額
純支払利息は、2022年の同時期と比較して、2023年9月30日に終了した3か月間で100万ドル（27.2％）減少し、2023年9月30日に終了した9か月間で380万ドル（31.1％）減少しました。2023年9月30日に終了した3か月間の減少は、主に当社の投資および現金同等物から生み出された利息収入の260万ドルの増加によるもので、DDTLに関連する200万ドルの未償却手数料とチケット手数料（以下に定義）によって一部相殺されました。2023年9月30日に終了した9か月間の減少は、主に、投資および現金同等物から生み出される利息収入が740万ドル増加し、投資の割引が200万ドル増加したことによるもので、金利の上昇とDDTLに関連する200万ドルの未償却手数料およびティック手数料（以下に定義）による利息支出の380万ドルの増加によって一部相殺されました。
所得税
2023年9月30日に終了した3か月間の所得税費用は1,340万ドル、2023年9月30日に終了した9か月間の実効税率は3,150万ドル、実効税率は23.5％でした。2022年9月30日に終了した3か月と9か月の所得税給付は、それぞれ8,000万ドルと7,240万ドルでした。2022年9月30日に終了した3か月と9か月の両方に関連する所得税優遇措置は、繰延税金資産の評価引当金の解放によるもので、当期の州および連邦所得税引当金によって一部相殺されました。2023年9月30日に終了した9か月間の23.5％の実効税率には、連邦所得税の引当金が21.0％、州所得税の引当金が4.7％含まれていましたが、ストックオプションの行使による0.9％の税収上の利益とクレジットによる1.6％の利益によって一部相殺されました。
流動性、資金源、資本資源
[概要]
これまで、私たちは主に（a）転換優先株式の売却による収入、（b）債務契約に基づく借入、（c）IPOによる収入、および（d）ブラックストーンへの普通株式の売却による収益で事業資金を調達してきました。創業からIPOまで、転換優先株式の売却から総額3億4500万ドルの収益を受け取りました。2020年8月、私たちは普通株式のIPOを完了しました。この中で、引受会社のオーバーアロットメントオプションに基づく普通株式802,325株を含む、6,151,162株の普通株式を売却しました。株式は1株あたり24.00ドルの価格で売却され、純収入は約1億3,540万ドルでした。2023年9月30日の時点で、現金、現金同等物、制限付現金および投資は4億3,860万ドル、累積赤字は1億6,990万ドルでした。2023年9月30日の時点で、私たちには2億ドルの未払いの負債がありました。
私たちは、投資方針に従い、利用可能な現金の一部をマネーマーケットファンド、米国政府および政府機関の証券、社債、コマーシャルペーパーに投資してきました。当社の投資方針は、元本を維持し流動性を維持するために、許容される投資を定義し、信用の質、分散化、および投資の満期に関するガイドラインを定めています。すべての投資証券は、少なくとも2つの国家公認統計格付け機関による少なくともA-2/P-2/F2の信用格付けを受けています。私たちの投資ポートフォリオは、クレジット市場の将来の混乱によって悪影響を受ける可能性があります。
未監査の要約連結財務諸表は、通常の事業過程における資産の実現と負債の履行を考慮した継続的な企業として継続するかのように作成されています。
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2023年9月30日現在の現金、現金同等物、および手元投資により、運用上の流動性ニーズを満たし、今後12か月間に計画されている投資活動に資金を提供できるようになると考えています。流動性とキャッシュフローの予測は、不正確であることが判明する可能性のある仮定に基づいており、資本資源を予想よりも早く使用する可能性があります。
タームローンとクレジット契約
2023年7月26日、私たちは「管理代理人」としてJPモルガン・チェース銀行（N.A.）と特定の貸し手と信用契約（「TLA信用契約」）を締結しました。TLAクレジット契約では、元本総額1億8,500万ドルの5年間のシニア担保付タームローン（「TLAタームローン」）が規定されています。
2023年9月21日、私たちは、管理代理人およびバンク・オブ・アメリカ（N.A.）を段階的貸し手として、第1次増分改正（「第1次増分改正」）を締結しました。第1次増分改正では、元本総額1,500万ドルの増分シニア担保付タームローン（「増分タームローン」）が規定されています。最初の段階的改正は、TLAクレジット契約を修正し、インクリメンタル・ターム・ローンとTLAターム・ローンと同じ条件を持つことを規定しています。
TLAタームローンとインクリメンタルタームローン（総称して「タームローン」）の返済スケジュールは、四半期ごとに380万ドルの元本支払いが行われ、2023年12月31日から始まり、2025年12月31日から四半期ごとの元本支払いが500万ドルに増加し、2028年7月26日の満期日に1億1,500万ドルの支払いが予定されています。タームローンの利息は、当社の選択により、（i）当社のシニア担保ネットレバレッジ比率（TLAクレジット契約で定義されています）に基づく基本金利に2.50％から3.00％の範囲の特定のマージンを加えたもの、または（ii）タームSOFRに0.10％のクレジットスプレッド調整を加えたものに、当社のシニア担保ネットレバレッジ比率に基づく3.50％から4.00％の範囲の指定マージンを加えたものに等しい年利でかかります。
TLAクレジット契約には、慣習的な肯定的および否定的な契約、財務契約、表明と保証、債務不履行事由およびその他の条項が含まれています。2023年9月30日現在、私たちはすべての規約を遵守していました。
ブラックストーン信用契約
2021年8月、当社は、（i）当初の元本総額2億ドルのシニア担保タームローンファシリティ（「初期タームローン」）と、（ii）元本総額が最大1億ドルのシニア担保付遅延ドロータームローンファシリティ（「DDTL」、および初期タームローンと合わせて「ローン」）を規定するブラックストーン信用契約を締結しました。DDTLは当初、2022年8月9日まで引き下げることができました。2022年8月、私たちはDDTLの有効期限を2023年8月9日まで延長する契約を締結しました。そのために、2022年8月10日に開始されたDDTLの未抽選部分に年率1％の時効手数料を支払いました。私たちは、ブラックストーン信用契約および関連する当社の普通株式の売却による収益のほぼすべてを、OrbiMed信用契約の残高の返済に使用しました。
TLAクレジット契約に関連して、元本返済、利息、終了手数料、メッキング手数料、前払いプレミアムからなる2億730万ドルの返済額を要求するブラックストーンクレジット契約を終了しました。2023年9月30日に終了した3か月と9か月間に、ブラックストーン信用契約に関連する980万ドルの債務の消滅による損失を計上しました。
株式買戻し
2023年8月1日、当社の取締役会は、手数料と取引手数料を除いて総額最大1億2500万ドルの普通株式の買い戻しを規定するプログラムを承認しました。買戻しプログラムは、理由の如何を問わず、いつでも中断、終了、または変更される可能性があります。2023年9月30日に終了した3か月と9か月の間に、手数料と取引手数料を除いて総額5,000万ドルの費用で1,439,792株の普通株式を買い戻して取り消しました。2023年9月30日の時点で、買戻しが承認された普通株式の残額は7,500万ドルでした。
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買収
2023年10月10日、私たちはジネルバ・ファーマシューティカルズ社の普通株式（「ジネルバ普通株式」）の発行済み株式をすべて取得するための公開買付け（「公開買付け」）を完了しました。
公開買付けの条件に基づき、当社は（i）Zynerba普通株式1株あたり1.1059ドル（「普通現金金額」）に加えて、（ii）Zynerba普通株式1株あたり1つの偶発的価値権（それぞれ「CVR」）（「普通CVR金額」）を支払いました。これは、Zynerba普通株式1株あたり最大約2.5444ドルを受け取る権利に相当します。、臨床上、規制上、および販売に基づく特定のマイルストーンの達成を条件とします。普通現金金額と共通CVR金額はどちらも、該当する源泉徴収を条件として、利息なしで現金で支払う必要があります。公開買付けの完了時にZynerba普通株式を取得するために支払った対価の総額は、取引関連手数料を除いて6,000万ドルでした。私たちは手持ちの現金で買収資金を調達しました。
資産購入契約
2021年8月、私たちはAPAを締結し、新しい作用機序を持つ可能性のあるクラス初の分子であるHBS-102を買収しました。契約条件に基づき、私たちは、中華圏を除く全世界の開発権と商品化権を350万ドルで取得しました。さらに、前臨床マイルストーンの追加のための100万ドル（「最近のマイルストーンの支払い」を参照）、開発マイルストーンに1,900万ドル、規制マイルストーンに4,400万ドル、販売マイルストーンとして1億1,000万ドルなど、特定のマイルストーンの達成時に支払われるべき支払いがあります。
ライセンス契約
2022年7月、私たちはBioprojetと2022年のLCAを締結しました。これにより、ピトリサントをベースにした1つ以上の新製品を米国とラテンアメリカで製造、開発、商品化する独占権を取得しました。両当事者の合意により、適応症や製剤を追加する可能性があります。2022年10月に、返金不可の3,000万ドルのライセンス料を最初に支払いましたが、将来の特定の開発および販売ベースのマイルストーンを達成した時点で、2022年のLCAに基づいて最大1億5,500万ドルの追加支払いが支払われる可能性があります。さらに、特定の支払いは、両当事者が合意した新しい適応症や製剤の開発マイルストーンを達成したときに支払われることになります。2022年のLCAには、固定の商標使用料と、商品化された新製品の純売上高に基づく段階的なロイヤルティも含まれています。これらは四半期ごとにBioprojetに支払われます。
最近のマイルストーン支払い
2023年3月、私たちは前臨床のマイルストーンを達成しました。これにより、APAの規定に基づいて80万ドルの支払いが行われ、2023年4月に支払われました。
2022年3月、WAKIXが米国での生涯累計総純売上高が5億ドルに達したときに、Bioprojetに最後の4,000万ドルのマイルストーン支払いを行いました。
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キャッシュフロー
次の表は、2023年9月30日および2022年9月30日に終了した9か月間のキャッシュフローの概要を示しています。
9月30日に終了した9か月間 | ||||||
| 2023 |
| 2022 | |||
選択したキャッシュフローデータ | (千単位) | |||||
現金提供者 (使用者): |
|
|
|
| ||
営業活動 | $ | 142,722 | $ | 117,788 | ||
投資活動 |
| (10,374) |
| (94,937) | ||
資金調達活動 |
| (52,029) |
| 4,183 | ||
営業活動
2023年9月30日に終了した9か月間の営業活動によって提供された純現金は、主に非現金項目を調整した1億220万ドルの純利益、繰延税金資産に関連する1,450万ドル、無形資産の償却および減価償却に関連する1,820万ドル、株式ベースの報酬費用に関連する2,230万ドル、および負債の消滅による損失に関連する980万ドルでした。現金を除く純運転資本は340万ドル増加しました。
2022年9月30日に終了した9か月間の営業活動によって提供された純現金は、非現金項目を調整した1億3,300万ドルの純利益、繰延税金資産に関連する8,170万ドル、無形資産の償却および減価償却に関連する1,730万ドル、株式ベースの報酬費用に関連する1,920万ドルでした。現金を除く純運転資本は2,790万ドル増加しました。これは、2022年のLCAに関連する3,000万ドルのライセンス料の発生も一因です。
投資活動
2023年9月30日に終了した9か月間の投資活動に使用された純現金は1,040万ドルでした。これは主に負債証券の購入による1億590万ドルで、投資の売却および満期による収益の9,570万ドル、および不動産および設備の購入による20万ドルによって一部相殺されました。
2022年9月30日に終了した9か月間の投資活動に使用された純現金は9,490万ドルでした。これは主に、2017年のLCAに関連する最後の4,000万ドルのマイルストーン支払いと5,560万ドルの負債証券の購入によるもので、投資の売却および満期による90万ドルの収益によって一部相殺されました。
資金調達活動
2023年9月30日に終了した9か月間の資金調達活動に使用された純現金は5,200万ドルで、主にブラックストーン信用契約の終了に関連する元本および退会費の支払い、5,000万ドルの自社株買い、およびブラックストーン信用契約に関連する元本の支払い100万ドルで構成され、TLA信用契約に関連する1億9,700万ドルの収益によって一部相殺されました。の発行費用、および行使したオプションによる収益480万ドル。
2022年9月30日に終了した9か月間の資金調達活動によって提供された純現金は420万ドルで、これは主に行使されたオプションからの530万ドルの収益で、ブラックストーンクレジット契約に関連する150万ドルの元本の支払いによって一部相殺されました。
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重要な会計上の見積もり
経営陣による当社の財政状態と経営成績の議論と分析は、米国で一般に認められている会計原則（GAAP）に従って作成された財務諸表に基づいています。これらの財務諸表を作成するには、報告された資産と負債の金額、貸借対照表の日付現在の偶発資産と負債の開示、および報告期間中の報告された費用の金額に影響を与える見積もり、判断、仮定を行う必要があります。GAAPに従い、見積もりや判断を継続的に評価しています。
重要な見積もりには、WAKIXの販売で計上される収益額の決定に使用される前提条件、研究開発活動の実施に関連するサービス種別契約に基づいて発生する費用、および株式ベースの報奨に基づく報酬費用の測定が含まれます。私たちは、契約条件、過去の経験、および状況下で合理的であると考えるその他のさまざまな要因に基づいて見積もりを行います。その結果は、他の情報源からは容易にはわからない資産や負債の帳簿価額に関する判断を下すための基礎となります。実際の結果は、さまざまな仮定や条件の下で、これらの見積もりと異なる場合があります。
私たちは、当社の重要な会計方針を、不確実で当社の財政状態と経営成績に重大な影響を与える可能性のある事項について、主観的な見積もりと判断を下すこと、およびそれらの原則を具体的に適用することを要求するGAAPに基づく方針と定義しています。このレポートの対象となる四半期中、本書に含まれる未監査の要約連結財務諸表の注記3に開示されている場合を除き、以前に開示された会計方針と仮定に重大な変更はありませんでした。
最近の会計上の宣言
最近の会計上の発表については、未監査の要約連結財務諸表の注記3を参照してください。
アイテム 3.市場リスクに関する定量的および定性的な開示。
金利変動リスク
私たちは金利の変動に関連する市場リスクにさらされています。私たちは現金の一部を投資適格の有利子証券に投資しています。私たちの投資活動の主な目的は、元本を維持し、流動性を維持し、トータルリターンを最大化することです。これらの目的を達成するために、私たちは投資方針に従って、マネーマーケットファンド、米国政府および政府機関の証券、社債、コマーシャルペーパーに投資します。当社の投資方針は、元本を維持し流動性を維持するために、許容される投資を定義し、信用の質、分散化、および投資の満期に関するガイドラインを定めています。すべての投資証券は、少なくとも2つの国家公認統計格付け機関による少なくともA-2/P-2/F2の信用格付けを受けています。資産担保証券、担保付債務、ローン債務、またはストラクチャード投資手段への直接投資はありません。私たちが市場リスクにさらされる主なリスクは、米国の金利の一般的な水準の変化の影響を受ける金利収入感受性です。2023年9月30日現在のマネーマーケットファンド、米国財務省証券、社債、地方債への3億1,200万ドルの投資に基づくと、市場金利がすぐに10％変化しても、投資ポートフォリオの公正市場価値、財政状態、経営成績に重大な影響はありません。
2023年9月30日の時点で、未払いの借入金は2億ドルでした。タームローンの利息は、当社の選択により、（i）当社のシニア担保ネットレバレッジ比率（TLAクレジット契約で定義されています）に基づく基本金利に2.50％から3.00％の範囲の特定のマージンを加えたもの、または（ii）タームSOFRに0.10％のクレジットスプレッド調整を加えたものに、当社のシニア担保ネットレバレッジ比率に基づく3.50％から4.00％の範囲の指定マージンを加えたものに等しい年利でかかります。9月の時点で未払いの元本2億ドルに基づく
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2023年30日、SOFRがすぐに10％変更されても、当社の債務関連の義務、財政状態、または経営成績に重大な影響はありません。
外貨変動リスク
私たちは現在、外貨為替レートの変動に関連する重大な市場リスクにさらされていません。ただし、ヨーロッパに拠点を置く外国のベンダーと契約しており、今後も契約を結ぶ可能性があります。当社の事業は、将来、外貨為替レートの変動に左右される可能性があります。
インフレ変動リスク
インフレは通常、人件費と臨床試験費の増加によって私たちに影響を与えます。2023年9月30日、2022年9月30日に終了した3か月と9か月のそれぞれについて、インフレが当社の事業、財政状態、または経営成績に重大な影響を及ぼしたとは考えていません。
アイテム 4.統制と手続き
開示管理と手続きの評価
2023年9月30日現在、最高執行責任者と最高財務責任者を含む当社の経営陣は、取引法に基づく規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されている開示管理と手続きの有効性を評価しました。その評価に基づいて、当社の最高執行責任者および最高財務責任者は、2023年9月30日現在、当社の開示管理および手続きが効果的であり、当社が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示することを義務付けられている情報が、SECの規則および書式で指定された期間内に記録、処理、要約、報告され、そのような情報が蓄積され、当社の最高経営責任者を含む経営陣に伝達されることを合理的に保証していると結論付けました。と校長財務責任者は、必要に応じて、必要な開示に関して適時に決定を下せるようにします。
財務報告に関する内部統制の変更
2023年9月30日に終了した四半期に、財務報告に対する内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性がかなり高いと思われる財務報告に対する内部統制の変更はありませんでした。
統制および手続の有効性に関する制限
当社の経営陣は、当社の開示管理と手続き、または財務報告に関する内部統制によってすべての誤りや詐欺が防止されるとは考えていません。制御システムは、どんなにうまく設計され運用されていても、制御システムの目的が達成されているという絶対的な保証ではなく、合理的にしか提供できません。さらに、制御システムの設計は、資源の制約があるという事実を反映していなければならず、統制のメリットはコストと比較して考慮されなければなりません。すべての統制システムには固有の制限があるため、統制を評価しても、当社内のすべての統制上の問題や詐欺事件（もしあれば）が検出されたという絶対的な保証はできません。
第二部その他の情報
アイテム 1.法的手続き.
私たちは時々、通常の業務過程から生じる請求に関連する訴訟に巻き込まれることがあります。当社の経営陣は、現在当社に対して係争中の請求または訴訟はなく、最終的な処分が当社の経営成績または財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があると考えています。
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アイテム 1A.リスク要因。
この報告書に含まれる他の情報に加えて、2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に含まれるパートIの項目1A「リスク要因」に記載されているように、会社に影響を与えるリスク要因についての議論を慎重に検討する必要があります。これらのリスク要因は、当社の事業、財政状態、または将来の業績に重大な影響を与える可能性があります。これらのレポートに記載されているリスクは、会社が直面している唯一のリスクではありません。現在私たちが知らない、または私たちが現在重要ではないと判断している追加のリスクと不確実性も、当社の事業、財政状態、および経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
アイテム 2.株式の未登録売却、収益の使用、および発行者による株式の購入。
株式の購入
次の表は、2023年9月30日に終了した3か月間の各月の普通株式の購入に関する情報をまとめたものです。
最大おおよその値 | ||||||||||
株式の総数 | ドルバリュー | |||||||||
加重平均 | 普通株式 | の株式の | ||||||||
の合計数 | 支払った価格 | 株式購入 | その5月の普通株式 | |||||||
普通株式 | 1株あたり | 公の場の一環として | まだ購入されていません | |||||||
ピリオド |
| 株式を購入しました |
| 普通株式 (1) |
| 発表されたプログラム (2) |
| プログラムの下で (3) | ||
2023年7月1日から2023年7月31日まで |
| — | $ | — | — | $ | 125,000 | |||
2023年8月1日から2023年8月31日まで |
| 764,800 | $ | 32.81 | 764,800 | $ | 99,910 | |||
2023年9月1日から2023年9月30日まで |
| 674,992 | $ | 36.90 | 674,992 | $ | 75,000 | |||
合計 | 1,439,792 | $ | 34.73 | 1,439,792 | $ | 75,000 |
| (1) | 普通株式の1株あたりに支払われる加重平均価格には、手数料と取引手数料は含まれていません。 |
| (2) | 2023年8月1日、当社の取締役会は、手数料と取引手数料を除いて総額最大1億2500万ドルの普通株式の買い戻しを規定するプログラムを承認しました。買戻しプログラムは、理由の如何を問わず、いつでも中断、終了、または変更される可能性があります。このような買戻しは、当社の経営陣が決定し、証券取引委員会の要件に従って、規則10b-18または規則10b5-1の契約に従って行われる場合があります。上の表に示されている普通株式の買い戻し株式はすべて償却されました。 |
| (3) | 表示されている金額（千単位）は、各期間の終了時点で、当社が公表している自社株買戻しプログラムの下でまだ購入されていない普通株式のおおよその金額を表しており、手数料と取引手数料は含まれていません。株式買戻しプログラムでは、最低金額または普通株式を買い戻す義務はありません。 |
アイテム 3.シニア証券のデフォルトです。
[なし]。
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アイテム 4.鉱山の安全に関する開示。
該当しません。
アイテム 5.その他の情報。
2023年9月30日に終了した3か月間、
アイテム 6.展示品。
示す | 参考により組み込み | |||||||
いいえ。 |
| 展示品の説明 |
| フォーム |
| 日付 |
| 番号 |
2.1+ | ハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス株式会社、シロフォン・アクイジション株式会社、ジネルバ・ファーマシューティカルズ社による2023年8月14日付けの合意と合併計画 | 8-キロ/A | 2023年9月14日 | 2.1 | ||||
3.1 | ハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス設立証明書の修正および改訂版 インコーポレイテッド | 8-K | 8月 21, 2020 | 3.1 | ||||
3.2 | 改正および改訂された細則. | 8-K | 8月 21, 2020 | 3.2 | ||||
10.1 | 2023年10月4日付けのサンディップ・カパディアとの制限付株式ユニット報奨契約 | 8-K | 2023年10月5日 | 10.1 | ||||
10.2 | 2023年10月4日付けのジェフリー・ディアークスとの制限付株式ユニット報奨契約 | 8-K | 2023年10月5日 | 10.2 | ||||
10.3 | 2023年7月26日付けの、行政代理人であるJPモルガンチェース銀行と貸し手が随時その当事者となる信用契約. | 8-K | 2023年7月27日 | 10.1 | ||||
10.4 | 2023年7月26日付けの、ハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス株式会社とJPモルガン・チェース銀行N.A. の各子会社による管理代理人としての保証です。. | 8-K | 2023年7月27日 | 10.2 | ||||
10.5 | 2023年7月26日付けのハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス株式会社、ハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス株式会社の各子会社、およびJPモルガン・チェース銀行が管理代理人として締結した質権および担保契約。 | 8-K | 2023年7月27日 | 10.3 | ||||
10.6 | 2023年9月21日付けのハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス株式会社、管理代理人としてのJPモルガン・チェース・バンク、およびインクリメンタル・レンダーとしてのバンク・オブ・アメリカN.A. による最初の段階的改正. | 8-K | 2023年9月25日 | 10.1 | ||||
31.1* | 規則に基づく最高経営責任者の認定 13a-14 (a) と15d-14 (A) セクションに従って採択された改正された1934年の証券取引法の 2002年のサーベンス・オクスリー法の302。 | |||||||
31.2* | 規則に基づく最高財務責任者の認定 13a-14 (a) と15d-14 (A) セクションに従って採択された改正された1934年の証券取引法の 2002年のサーベンス・オクスリー法の302。 | |||||||
32.1** | 18 U.S.C. セクションに基づく最高経営責任者の認定 セクションに従って採択された1350 2002年のサーベンス・オクスリー法の906。 | |||||||
32.2** | 18 U.S.C. セクションに基づく最高財務責任者の認定 セクションに従って採択された1350 2002年のサーベンス・オクスリー法の906。 | |||||||
101* | 会社の次の財務諸表’の四半期報告書（フォーム） 2023年9月30日に終了した会計四半期の10-Q（インラインXBRLでフォーマット）：(i) 貸借対照表、（ii） 運用明細書、（iii） 株主の声明’エクイティと（VI） メモ テキストブロックとしてタグ付けされ、詳細なタグを含む財務諸表へ。 | |||||||
104* | 表紙ページ インタラクティブ日付ファイル（インラインXBRLとしてフォーマットされ、Exhibitに含まれています） 101) | |||||||
* | ここに提出しました。 |
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** | ここに備え付けられています。この証明書は、証券取引委員会に提供されたものとみなされ、提出されたものではないものとみなされ、1933年の証券法（改正された1933年の証券法）または改正された1934年の証券取引法に基づくハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス社の提出書類には、フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付より前または後に作成されたかどうかにかかわらず、参照により組み込まれることはありません。そのような提出書類に含まれる一般的な法人化文言は関係ありません。 |
+ | スケジュールは、規則S-Kの項目601（b）（2）に従って省略されています。当社は、SECの要請に応じて、省略されたスケジュールの補足コピーを提出することを約束します。ただし、当社は、提供されたスケジュールについて、1934年の証券取引法の規則24b-2に従って機密扱いを要求することができます。 |
署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
ハーモニー・バイオサイエンス・ホールディングス株式会社 | |||
作成者: | /s/ ジェフリー・M・デイノ | ||
名前: |
| ジェフリー・M・デイノ | |
タイトル: | 社長、最高経営責任者、取締役 (最高経営責任者) | ||
日付: |
| 2023年10月31日 | |
作成者: |
| /s/ サンディップ・カパディア | |
名前: |
| サンディップ・カパディア | |
タイトル: | 最高財務責任者および最高管理責任者（最高財務責任者） | ||
日付: |
| 2023年10月31日 | |
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