EX-99.1

Nkartaは、ループス腎炎におけるNKX019のIND申請のFDA認可を受けています

新しいパイプラインプログラムは、CD19標的細胞療法後の自己免疫疾患患者の持続的で薬物を使用しない寛解に関する学術研究に基づいています

CD19+ B細胞を標的とする同種CAR NK細胞療法であるNKX019は、NK主導の安全性を維持しながら、難治性自己免疫疾患を改変することができます

既製のアクセシビリティと独自のエンジニアリングにより、自家製品の負担がなくなり、コンディショニング療法を差別化できる可能性があります

リソースの優先順位付けとコスト削減により、2024年の重要な臨床データの読み取りをサポートするために、キャッシュランウェイを2026年まで1年延長することが期待されています

2023年9月30日現在の現金および現金同等物の推定額は2億7,840万ドルです

電話会議は本日、10月17日午前8時（東部標準時）に予定されています

カリフォルニア州サウスサンフランシスコ、2023年10月17日-人工ナチュラルキラー（NK）細胞療法を開発するバイオ医薬品会社のNkarta, Inc.（ナスダック：NKTX）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が同種遺伝子であるNKX019を評価するための治験用新薬（IND）申請を承認したことを発表しました。ループス腎炎の治療のためのCD19指向CAR NK細胞療法候補。

「NKX019は、NK細胞ベースのアプローチであり、アクセス性と耐容性が向上することで、自己免疫疾患の細胞治療という成長分野で差別化を図る可能性があると考えています。すぐに利用できるため、患者の負担が軽減され、自家細胞療法に必要な費用のかかるインフラや治療の遅延が不要になります。当社独自のエンジニアリングにより、リンパ球枯渇の必要性が減り、安全性が向上する可能性もあります。NKX019はすぐに活性化し、自立します。前処理化学療法による大量のサイトカインサージは必要ありません」と、Nkartaの最高医療責任者であるDavid R. Shook医学博士は指摘しています。「ループス腎炎などの重度の自己免疫疾患の患者には、安全で新しい治療法が必要です。今後も一流の調査員と緊密に協力して、次のことを約束します

この潜在的に変革をもたらす治療アプローチを探求する必要のある患者への細胞療法。」

全身性エリテマトーデス（SLE）は、異常なB細胞機能と自己抗体産生の特徴を特徴とする自己免疫疾患で、臓器の損傷や死亡リスクの増加など、さまざまな臨床症状を引き起こします。ループス腎炎（LN）は、SLEの最も重篤な症状の1つです。米国でSLEと診断された推定20万人の患者の約40％がLNを発症します。LN患者の最大30％が末期腎疾患に進行し、透析や腎移植を受けなければ致命的となる可能性があります。（1）

多施設、非盲検、用量漸増臨床試験では、難治性LN患者を対象としたNKX019の安全性と臨床活性を評価します。患者は、リンパ球枯渇（LD）後0、7、14日目にNKX019を10億または15億細胞で3回投与し、SLEとLNの安全性が確立されている薬剤であるシクロホスファミド（cy）単剤を使用します。この研究は最大12人の患者を登録するように設計されており、最初の患者は2024年の前半に登録される予定です。

「重篤な自己免疫疾患の患者に免疫系をリセットし、薬物を使用しない長期の寛解をもたらす細胞療法の可能性は、過去50年間のリウマチ学における最大の医学的進歩となる可能性があります」と、マイルズ・J・マクドノウのリウマチ科長、医学教授、医学部リウマチ科長のロベルト・カリッキオ医学博士は述べました。マサチューセッツ大学チャン・メディカルスクール。「ループス腎炎患者の治療選択肢は限られており、細胞療法の初期の結果は、私たちが治療の新しい時代を定義している可能性があることを示唆しています。」

Nkartaはまた、予測されるキャッシュランウェイを2026年まで1年延長するためのコスト抑制策を発表しました。これにより、2024年に予定されている複数の臨床データの更新をはるかに超える資金が事業に充てられます。Nkartaは、2023年9月30日現在、現金、現金同等物、制限付現金、投資額は2億7,840万ドルだったと推定しています。この数字は暫定的なもので、Nkartaの決算手続きの完了を条件としています。予測される支出の減少には、人員の削減と再配分、将来の人員増加に対する厳しい上限、計画的な単一拠点への業務の集中化、Nkartaの製造プラットフォームの最適化の早期成功が含まれます。

同社は、2024年に3つのパイプラインプログラムの臨床アップデートを発表する予定です。2024年前半にはNKX101（AML）、2024年半ばにはNKX019（NHL）、2024年にはNKX019（AID）です。Nkartaは、これらのデータに基づいて、追加投資を加えて各プログラムを進めるためのオプションを評価します。

「ループス腎炎におけるNKX019に対するNKARTAのINDのクリアランスはNkartaにとって重要な成果であり、NK細胞療法は自己免疫疾患の治療に理想的に適していると感じています」と、Nkartaの社長兼CEOであるPaul J. Hastingsは述べました。「Nkartaは、2026年までのランウェイと、3つのプログラムにわたる主要なデータの読み出し範囲を広げて、資金が豊富です。私たちは、実行と短期的および長期的な価値創造のための複数の機会に焦点を当てながら、支出について規律を保つつもりです。」

「私たちは、労働力を合理化し、複数の細胞療法プログラムを進めるのに最適な立場になるように研究開発アプローチを再構成するために、残念ながら必要な措置を講じました」とヘイスティングスは続けました。「私たちは、Nkartaを去る私たちのチームの才能豊かで献身的なメンバーに感謝しています。Nkartaへの献身と、必要としている患者に利用しやすく人生を変える細胞療法を提供するという私たちの使命に対して、彼ら一人一人に個人的に感謝します。」

2023年6月、Nkartaは、がん細胞で過剰発現しているNKG2Dリガンドを標的とするように設計された、同種異種の既製のCAR NK細胞療法候補であるNKX101の第1相臨床試験の結果を更新したことを報告しました。フルダラビン（インフルエンザ）とシタラビン（Ara-C）によるLD後に、1回あたり15億細胞のNKX101を3回投与する治療サイクルを受けた再発または難治性（r/r）AML患者のコホートでは、6人の患者のうち4人が完全奏効（cr/CRI）を達成し、3人の反応はMRD陰性でした。

Nkartaは、LDにFLU/ARA-Cを使用するコホートにさらに12〜20人の患者が登録されることを期待しており、登録も継続しています。これらの追加の患者からの暫定的な安全性と反応データを含む臨床アップデートは、2024年の前半に発表される予定です。Nkartaはまた、2023年後半に開催される医学会議で、2023年6月のレポートからの6人の患者のフォローアップデータを含む最新情報を発表する予定です。

前に説明したように、NKX101の臨床プロトコルは再治療と統合を可能にするために修正されました。プラットフォーム全体にわたる製造の継続的なスケールアップと最適化の一環として、NkartaはFDAへの製造プロセス変更修正案の申請にも成功しました。プロセス変更の焦点は、予想される臨床需要を満たすために製品の収量を増やし、潜在的な商業規模の製造に備えることでした。在庫が増えるまで一時停止した後、最適化された製造プロセスで生成された材料で患者の登録が再開されました。

Nkartaは本日、NHLにおけるNKX019の第1相試験の新しいコホートの開設を発表しました。新しいコホートでは、インフルエンザとCYの標準LDの後、0日目、3日目、7日目にNKX019を投与する圧縮投与スケジュールを導入しています。以前のコホートでは、NKX019はLDの0日目、7日目、14日目に投与されていました。このスケジュールは、内部データからNKX019が示唆されているLD後の最初の週に、NKX019への曝露を強化することを目的としています

露出が最も高いです。新しいコホートは、以前にCD19指向CAR-T細胞療法を受けたことがある人を含む、大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）の患者（n=6）を対象としています。Nkartaは、このコホートのデータを、プラットフォーム全体の将来の投与戦略に役立つ情報として使用することもあります。

2022年12月、Nkartaは、LBCL患者を対象としたNKX019単剤療法とNKX019とリツキシマブの併用を評価するための3つの用量拡大コホートを開設すると発表しました。第1相試験の用量決定部分におけるNKX019の臨床経験に基づくと、これらのコホートの暫定的な結果はNkartaの期待に応えませんでした。その結果、Nkartaはもはやこれらの用量拡大コホートに患者を登録していません。用量圧縮コホートからの予備データは、2024年半ばに発表される予定です。NKARTAは、NHLプログラムに追加のリソースを投入する前に、このコホートの結果を評価する予定です。

(1)

ループスのCDCファクトシート： https://www.cdc.gov/chronicdisease/resources/publications/factsheets/lupus.htm; パリク2020、Am J Kidney Dis. 76 (2): 265-281; Pryor 2021、Rheum Dis Clin North Am. 47 (1): 41—53; Mahajan 2020、ループス、29 (9): 1011-1020。

電話会議情報
Nkartaの経営陣は、10月17日（火）午前8時（東部標準時）に、自己免疫疾患に関するプログラムやその他の企業最新情報について話し合います。ライブWebキャストにアクセスするには、オンラインで登録してください投資家セクションNkartaのウェブサイトの。アーカイブされたウェブキャストは、イベントの約2時間後に会社のウェブサイトでご覧いただけます。

NKX019について
NKX019は、健康な成人ドナーの末梢血に由来するナチュラルキラー（NK）細胞を使用する、同種の、凍結保存された、市販の免疫療法候補です。細胞ターゲティングを強化するためにヒト化CD19指向CARと、外因性サイトカインサポートなしで持続性と活性を高める独自の膜結合型のインターロイキン-15（IL-15）で設計されています。CD19は、正常なB細胞だけでなく、自己免疫疾患やB細胞由来の悪性腫瘍に関係するB細胞のバイオマーカーです。

NKX101について
NKX101は、健康なドナーの末梢血に由来するナチュラルキラー（NK）細胞を使用する、同種の、凍結保存された、既製の癌免疫療法候補です。腫瘍細胞のNKG2Dリガンドを標的とするキメラ抗原受容体（CAR）で設計されています。天然に存在するNK細胞に見られる重要な活性化受容体であるNKG2Dは、がん細胞に広く発現しているストレスリガンドを検出することで、細胞を殺傷する免疫反応を誘導します。また、NKX101は膜結合型のインターロイキン-15（IL15）を使用して設計されており、外因性サイトカインをサポートしなくても持続性と活性が向上します。

Nkartaは、同種異種の市販のナチュラルキラー（NK）細胞療法の開発を進めている臨床段階のバイオテクノロジー企業です。Nkartaは、その細胞増殖および凍結保存プラットフォームを独自の細胞工学技術およびCRISPRベースのゲノム工学機能と組み合わせることにより、深部治療活性を考慮して設計され、外来治療現場での幅広い利用を目的とした将来の細胞療法のパイプラインを構築しています。詳細については、同社のウェブサイトをご覧ください www.nkartatx.com.

歴史的事実ではない事項に関するこのプレスリリースに含まれる記述は、改正された1995年の民間証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」です。「予想する」、「信じる」、「期待する」、「意図する」、「計画」、「可能性」、「プロジェクト」、「する」、「未来」などの言葉や同様の表現は、将来の見通しに関する記述を識別することを目的としています。これらの将来の見通しに関する記述の例には、次のいずれかまたはすべてに関するNkartaの期待に関する記述が含まれますが、これらに限定されません：NKX101とNKX019の継続的および将来の臨床開発と商業的可能性に関するNkartaの立場、計画、戦略、タイムライン、癌治療のためのNKX101を含むNK細胞療法の治療の可能性、入手可能性、忍容性、安全性プロファイル、ループス、腎炎、がんなどの自己免疫疾患の治療のためのNKX019。潜在的な利点特に自己免疫疾患の治療のための他の細胞療法と比較したCAR NK細胞療法と NKX019、NKX019の臨床データの将来の入手可能性と発表の計画とスケジュール、Nkartaの将来の支出削減計画、およびNkartaの推定キャッシュポジションと予想キャッシュランウェイ。

そのような記述にはリスクと不確実性が伴うため、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述によって表明または暗示されたものと大きく異なる場合があります。これらのリスクと不確実性には、とりわけ、Nkartaの限られた営業履歴と過去の損失、Nkartaの販売が承認された製品がないことと収益性を達成する能力、前臨床試験と初期段階の臨床試験の結果が将来の結果を予測できないリスク、Nkartaが製品候補の開発と商品化を完了するための追加資金を調達する能力、Nkartaの依存などが含まれます。その2つの主力製品候補であるNKX101とNKX019の臨床的成功。そのNkartaは臨床試験の開始、登録、または完了の遅れ、類似用途の製品を開発している第三者との競争、Nkartaの知的財産の取得、維持、保護の能力、製造、臨床試験、前臨床研究におけるNkartaの第三者への依存、CAR NK細胞療法の製造プロセスの複雑さ、臨床試験の実施に必要な部品や供給品の入手可能性、Nkarta 計画どおりにコスト削減策を実施する能力。

これらおよびその他のリスクと不確実性については、Nkartaが証券取引委員会（「SEC」）に提出した書類に詳しく記載されています。これには、2023年8月10日にSECに提出された2023年6月30日に終了した四半期のフォーム10-QのNkartaの四半期報告書の「リスク要因」セクションや、その後SECに提出または提出されたNkartaのその他の文書が含まれます。このプレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述はすべて、それらが作成された日付時点でのみ述べられています。法律で義務付けられている場合を除き、Nkartaは、そのような記述を作成した日以降に発生した出来事または状況を反映するようにそのような記述を更新する義務を負いません。