神経変性疾患の疾患改善薬 プレコマーシャル企業からの視点 2023年8月 |
2 機密 • 加齢に伴う神経変性疾患に取り組む理由 • 第3相臨床試験と商品化に向けて準備していること • 会社への資金提供方法 投資家向け議論の議題 |
3 機密の 将来の見通しに関する記述 このプレゼンテーションには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。このプレゼンテーションに含まれる歴史的事実の記述、現在の の事実または現在の状況に関連する記述(当社の現金、財源、CT1812を含む製品候補に関する記述を含むがこれらに限定されない)、および から CT1812 に関して確認された最初の臨床結果が後の試験、当社の臨床開発計画で再現されることを含む、期待または黙示の利益または結果を含むがこれらに限定されない、歴史的事実の記述または現在の 事実または現在の状況に関連する記述を除くすべての記述。臨床試験の時期や期待される結果に関する記述を含むこれらの記述には、既知および未知のリスク、 の不確実性、および当社の実際の結果、業績、または成果が、将来の見通しに関する記述によって表現または暗示される将来の結果、業績、または成果と大きく異なる原因となる可能性のあるその他の重要な要因が含まれています。 ケースでは、将来の見通しに関する記述は、「可能性」、「かもしれない」、「するかもしれない」、「すべき」、「期待」、「計画」、「目的」、「求める」、「予想する」、「予想する」、「できた」、「意図する」、「目標とする」、「計画する」、「熟考する」、「信じる」、「見積もる」、「予測」、「予測」、「予測」、「予測」、「予測」などの用語で識別できます。「潜在的」または 「継続」、またはこれらの用語または他の類似の表現の否定語。これらの将来の見通しに関する記述は、主に、当社の事業、 の財政状態、経営成績に影響を与える可能性があると当社が考える将来の出来事や財務動向に関する現在の期待と予測に基づいています。これらの将来の見通しに関する記述は、このプレゼンテーションの日付時点でのものであり、予測も定量化もできないものもあれば、当社の制御が及ばない ものなど、さまざまなリスク、不確実性、仮定が伴います。実際の結果が現在の予想と大きく異なる原因となる要因には、競争、新たな助成金を確保する(そして既存の)資金を確保する能力、 の成長と管理、サプライヤーとの関係の維持、経営陣と主要従業員の維持能力、開発活動、前臨床試験、臨床試験、およびそれに関連する費用を通じて現在および将来の製品候補を成功裏に進める能力、不確実性が含まれますが、これらに限定されません。予備データの結果では、前臨床では初期段階または後期段階の臨床試験の結果を予測する研究や初期段階の臨床試験、規制当局への申請と承認のタイミング、範囲、可能性(製品候補の 規制当局による承認を含む)、適用される法律または規制の変更、継続的な経済的不確実性など、他の経済、ビジネス、または競争的要因による悪影響の可能性、 の費用と収益性の見積もり、私たちが競争する市場の進化、戦略を実行する能力既存製品のイニシアチブと継続的な革新、知的財産を守る能力、COVID-19パンデミックが事業、サプライチェーン、労働力に及ぼす影響、リスクと不確実性については、SECに提出した年次および四半期報告書の「リスク要因」のセクションで詳しく説明されています。www.sec.govで入手可能です。 これらの将来の見通しに関する記述を将来の出来事の予測として当てにするべきではありません。将来の見通しに関する記述に反映されている出来事や状況は、達成または発生しない可能性があり、実際の結果は、将来の見通しの 記述で予測されたものと大きく異なる可能性があります。さらに、私たちはダイナミックな産業と経済の中で事業を行っています。新しいリスク要因や不確実性が時折出現する可能性があり、私たちが直面する可能性のあるすべてのリスク要因や不確実性を経営陣が予測することは不可能です。適用法で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、状況の変化などの結果として、ここに含まれる将来の見通しに関する記述を公に更新または改訂する予定はありません。 商標 このプレゼンテーションには、それぞれの所有者に帰属する他社の商標、サービスマーク、商号、著作権が含まれている場合があります。便宜上、このプレゼンテーションで言及されている商標、サービスマーク、商号、著作権 の一部は、TM、SM ©、または® の記号なしで記載されている場合がありますが、適用法に基づき、これらの商標、サービスマーク、商号、著作権に対する該当する所有者の権利(存在する場合)を最大限の範囲で主張します。 市場と業界のデータ このプレゼンテーションに含まれる予測、見積もり、業界データ、および主要な最終市場の規模と成長を含む情報は、第三者の情報源からの情報と経営陣の見積もりに基づいています。これらの第三者の情報源は信頼できると信じていますが、これらの情報源の正確性や完全性を保証することはできません。当社の経営陣の見積もりは、第三者の情報源、公開されている情報、業界に関する知識、および そのような情報や知識に基づく仮定から導き出されています。私たちの経営陣の見積もりは、独立した情報源によって検証されていません。このプレゼンテーションで使用されている予測、見積もり、市場データ、業界情報にはすべて、いくつかの仮定と 制限があります。そのような情報を過度に重視しないように注意してください。さらに、当社および業界の将来の業績に関する予測、見積もり、仮定には、必然的に高い不確実性とリスクが伴います。 さまざまな要因により、将来の業績が、当社が表明した予測、推定、仮定、または第三者が提供したものと大きく異なる可能性があるためですが、これらに限定されません。 将来の見通しに関する記述 |
4 機密 アルツハイマー病 開発 DLB 開発 開発 GA /Dry AMD 開発 2019 2020 2021 2022 2023 2025 Ph2 SHINE (COG0201) Mild-Mod AD Ph2 スタート (COG0203) Early AD Ph2 続編 (COG0202) QEEG 2 SHIMMER (COG1201) DLB Ph2 MAGNIFY (COG2201) GA トップライン SHINE Topline SHIMER Topline INDクリアランス プロトコルクリアランス フェーズ2終了ミーティング LPI SHINE/SPARCバイオマーカーデータ LPI 中間分析 (n=24) 複数の短期触媒 完了 採用 登録 |
5 機密 • その理由:私たちの科学は、私たちが難病に影響を与える可能性があることを示しています。私たちのシニアチームは、アルツハイマー病の治療と恐怖の緩和に 全力で取り組んでいます。企業の幹部は 社が製薬業界への関心を念頭に置いてプログラムを開発しました。 • 内容:私たちのピッツバーグ研究所は、特定の神経変性 ターゲットを特定するために設立されました。その結果、経口候補薬、明確な臨床標的、バイオマーカー戦略に裏打ちされた臨床および 規制プログラムが生まれました。 • 方法:アルツハイマー病の専門家、NIAやMJFFなどの 団体、投資家からの強力な地域社会の支援により、私たちの研究と 臨床事業が可能になりました。 認知治療薬 — 当社 |
6 • アミロイド仮説では、オリゴマーは 病 の初期に生成される病原体です。• イノベーションは、毒性のあるオリゴマーの結合を遮断し、結合したオリゴマーを置換することにあります。 -血液脳関門への高度な浸透により、その標的 に到達-シナプスに対する疾患修飾効果 • 潜在的な画期的な効率性:アルツハイマー病の治療画像検査の必要性と関連する副作用を最小限に抑える経口薬 • おなじみの小分子化学と受容体ターゲティング • 入手しやすい材料から製造 革新的で親しみやすい ピルの中のパイプライン — リード候補 CT1812 |
私たちの科学 その理由: |
8 機密 創立科学者の目標は、AD における神経損傷の保護 メカニズムを特定することでした。新しいライブラリー&スクリーニングアッセイ 新しい表現型スクリーニングアッセイ >21DIV 初代海馬/皮質神経培養 in vitroモデル 生体成熟神経系 Disease-DISAE 関連する 機能測定値 オートファジー、脂質膜輸送 新しい独自の 化学ライブラリ 10,000以上の化合物 スクリーニング済み 候補の特定と 開発 5つの異なる化学シリーズ、 それぞれに数百の 類似体 CT1812と他のσ-2化合物が含まれています |
9 • 強固な科学的遺産により、σ-2変調による 生物学的効果が定義され、 その結果、新しい分子が生まれました • 生体内動物 モデルと体外研究からの行動データ • CT1812は複数の第2相臨床試験中です • 査読済みの出版物と査読済みのNIA助成プロセスを通じて科学が検証されています σ-2は創薬可能な受容体の標的です CT1812は細胞レベルで作用し、神経変性疾患で損なわれているニューロンと プロセスを保護します |
10 機密の Aβモノマー抗オリゴマーMab CT1812: 確立されたアミロイドカスケード内の新しいアプローチ 抗プロトフィブリル抗プラークMab シナプスを保護: • への小分子リガンドσ-2受容体は Aβオリゴマーと を置換します} シナプスへの結合を防ぐ 下部Aβ: • モノクローナル抗体 はAβタンパク質 に結合します • 免疫療法 ワクチンは、Aβ タンパク質 Aβオリゴマー CT1812 σ-2 受容体小分子 複合体 TMEM97 PGRMCMCC 1 |
11 機密 私たちのMoAビデオ:https://vimeo.com/800999561 |
私たちの対象製品 のプロフィールとトライアル 内容: |
13 機密 • 早期および 軽度のアルツハイマー病患者にのみ使用開始のラベルが貼られています • CMSの適用範囲は、 総費用負担に関する 考慮事項とともに進化しています -治療法 -モニタリング要件/画像処理 進化するAD市場 には経口療法が必要 最近のブレークスルーには以下が含まれます: ✓ Aduhelmの条件付き承認、 ✓ Leqembi ✓ donenamabのBLA申請の完全承認 |
14 機密の アルツハイマー病研究は拡大し続けています 開発中の新しいメカニズム 0 25 50 75 100 125 150 複合MoA 2016年に開発中の薬剤(68種類は疾患改変薬) その他の 抗タウ 抗Aβ mAb 小さな 分子 2022年に開発中の薬剤(119)疾患修復) その他 抗タウ 抗Aβ mAb mAb 小分子 -代謝 -抗炎症 -神経保護 -代謝 -抗炎症 -神経保護 -酸化ストレス -腸-脳軸 -プロテオスタシス -オートファジー -ニューロジェネシス -成長因子 Cummings J, et al.アルツハイマー病の医薬品開発パイプライン:2016年。アルツハイマー型認知症。2016. 2:222-232。 カミングス・J他アルツハイマー病の医薬品開発パイプライン:2022年。アルツハイマー型認知症。2022; 8:12295 |
15 • 定期診断検査 • 1日1回の経口療法 • 適度な副作用プロファイル • 画像検査の要件なし、関連する経済性の低下 • ARIA の可能性は限られている • 管理とモニタリング要件の最小化 • 薬物と治療の主要パラメータに関する強力な知的財産権の確立 患者のケアと介護者のニーズと治療の経済的負担に対応 私たちの目標:商業的に成功した広告薬を開発して発売する |
16 機密 • 確立された規制エンドポイントと一致する臨床試験デザイン • 試験計画を支持するFDAの交流 • 出願書類や発行済み特許を含む強力な知的財産 • 競合他社との差別化を図る市販品プロファイル • よく考えられた価格戦略 潜在的な製薬パートナーにとっての考慮事項 |
17 内密な "会話" エピソード1: 軽体を伴う認知症 特集: • ジェームズ・ガルビン、医学博士、MPH、マイアミ大学 エピソード 2:アミロイド低下 最近のデータからの重要な洞察 特集: • クリストファー・H・ヴァン・ダイク、医学博士、イェール大学 大学医学部 • アントン・P・ポースタインソン医学博士、 ロチェスター大学医学部 歯学部 エピソード3:アルツハイマー病でなかったら? レビー 身体性認知症 に関する介護者の視点特集: • ノーマ・ローブ、レビー・ボディ 認知症リソースセンター • メアリー・ルー・ファルコーネ、介護者 エピソード4:医療従事者への洞察 レビー・ボディズ による認知症の認識特集: • ブレンダン・ケリー、医学博士、テキサス大学SW • サラ・B・バーマン、医学博士、PGH大学 • ジェームズ・レベレンツ医学博士、クリーブランド クリニック、ルーボ脳健康センター • デビッド・シュプレチャー、DO、バナー・サン 健康研究所 https://cogrx.com/conversations/ Episode 5: のプロテオミクスと経路神経変性 特徴: • シャーロット・トイニッセン博士、アムステルダム 大学医療センター • ニコラス・セイフライド博士、エモリー大学 医学部 • ヘンリック・ゼッターバーグ、医学博士、ヨーテボリ 私たちの開発努力には、患者、 介護者、KOLインプットが含まれます |
18 機密 これまでの臨床試験から学んだこと 目標エンゲージメント 解剖学的効果 予備的な認知 改善 神経生理学続編 SHINE-A SPARC SNAP1 1 1.AD/PD™ 2022 & ラバルベラ他Transl Neurodegener 2023 CT1812は神経保護の標的に作用します 脳の萎縮を遅らせる効果を実証しました ADAS-COGによって測定された認知能力に3ポイント以上の差があることが示されました 185日の脳波パターンは の正常化に向かって進みます 対象エンドポイント:結果: |
19 機密 ✓ 完了しました: -以下からの血漿とCSF サンプルの偏りのない分析: • フェーズ1/2 • SHINE コホートA • SPARC • SHINE A/SPARC pooled • SEQUEL - CT1812 ターゲットエンゲージメント ❑ の候補バイオマーカーを特定しました。次のステップ: -分析 バイオマーカーと認知結果との相関関係を判断するためのSHINE and SHIMMERの臨床 データ- 所定のバイオマーカーを評価するためのプロスペクティブ研究を評価します 当社のバイオマーカー戦略:シナプス の健康、神経炎症、アミロイド生物学への影響を測定 |
20 内密 • 2つの研究にそれぞれ700〜1,500人の参加者の登録を見積もる -グローバル登録 -CT1812またはプラセボ への 2:1 のランダム化-第2相の結果から治療期間が分かる • 併用療法による層別化 • HEOR(医療経済学、アウトカムリサーチ)と価格調査の開始 フェーズこれまでの臨床データとメカニズムの検証によって裏付けられた3つのプログラム フェーズ2プログラムはフェーズ3と規制戦略に役立ちます |
研究 と臨床試験のサポート 方法: |
22 機密 資金組織年度プロジェクト金額 国立老化研究所(NIH)2016 COG0101 CT1812のPh1B初回入院試験(2,410,669ドル)国立老化研究所(NIH)2016 COG0102 Ph1B/2a CT1812の臨床試験 2,410,669ドル国立老化研究所(NIH)2017 COG0104 Ph1 SNAP スタディ:CSS Fカテーテル $2,527,271 国立老化研究所(NIH)2017 COG0105 Ph1 SPARC研究:SV2a PET $4,795,774 国立老化研究所(NIH)2018 COG0201 Ph2 SHINE STUDY $16,848,329 国立老化研究所(NIH)2019 COG0202 Ph2 続編研究:QEEG 3,300,642ドル国立老化研究所(NIH)2020 COG0203 ACTCによるPh2研究 80,974,766ドル国立老化研究所(NIH)2021 COG0108 調査:hAME $1,642,783 国立老化研究所(NIH)2021 COG0201 Ph2 シャイン修正案 $13,634,548 国立老化研究所(NIH)2021 COG1201:調査:DLB ドル 29,498,048 国立老化研究所(NIH)2022 COG0202 Ph2 続編サプリメント 2,144,409 ドル NIH その他 2010-2018 10種類の前臨床プログラム 10,359,971ドル 170,547,879ドルの長い歴史の中で、NIAパートナーから競争的に勝ち取った |
財政状態 2023年6月30日現在の財務 • 現金および現金同等物:3,720万ドル • 2024年第3四半期までの予想現金:2023年6月30日現在のCT1812試験への助成金 • 前臨床からフェーズ2まで:約1億7,100万ドル − 使用したおおよその資金:(8,920万ドル) − 残りの助成金:8,980万ドル |
24 機密 • プロスペクティブ・バイオマーカー研究のプロトコルの開発 • 完全な認知症試験:軽度から中等度のアルツハイマー病とDLB • 早期アルツハイマー病の研究の進捗状況 • 乾燥AMD でのMAGNIFY研究の推進 • IRAと価格への影響に関する研究の開始 • 製品プロファイル のKOLパネルの実施 • 製薬会社の初期サポートを確認 MA engagement 次のステップ:フェーズ3と商品化の準備 |
ありがとう トニー・カジャーノ、医学博士 CMO兼研究開発部長 914-221-6730 acaggiano@cogrx.com リサ・リチャルディ 社長兼最高経営責任者 917-658-5789 lricciardi@cogrx.com ジョン・ドイル 最高財務責任者 603-860-1078 jdoyle@cogrx.com |