1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書 |
1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書 |
(州またはその他の管轄区域) 法人または組織) |
(IRS) 雇用主 識別番号) | |
|
||
(主要執行機関の住所) |
(郵便番号) |
各クラスのタイトル |
ティッカー シンボル |
取引所の名称 どっちに登録された | ||
大型加速フィルター | ☐ | ☒ | ||||
非加速ファイラー | ☐ | 小規模な報告会社 | ||||
新興成長企業 |
カタリスト・ファーマシューティカルズ株式会社
インデックス
第I部。財務情報
アイテム 1. |
財務諸表 | |||||
2023年6月30日(未監査)および2022年12月31日の連結貸借対照表 | 3 | |||||
2023年6月30日および2022年6月30日に終了した3か月および6か月間の連結営業報告書および包括利益(未監査) | 4 | |||||
2023年6月30日および2022年6月30日に終了した3か月および6か月間の連結株主資本の変動計算書(未監査) | 5 | |||||
2023年6月30日および2022年6月30日に終了した6か月間の連結キャッシュフロー計算書(未監査) | 6 | |||||
未監査の連結財務諸表への注記 | 7 | |||||
アイテム 2. |
経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析 | 29 | ||||
アイテム 3. |
市場リスクに関する量的・質的な開示 | 42 | ||||
アイテム 4. |
統制と手続き | 42 | ||||
第二部その他の情報
|
||||||
アイテム 1. |
法的手続き | 42 | ||||
アイテム 1A. |
リスク要因 | 43 | ||||
アイテム 2. |
持分証券の未登録売却および収益の使用 | 43 | ||||
アイテム 3. |
シニア証券のデフォルト | 43 | ||||
アイテム 4. |
鉱山の安全に関する開示 | 43 | ||||
アイテム 5. |
その他の情報 | 43 | ||||
アイテム 6. |
展示品 | 44 | ||||
署名 |
45 |
2
6月30日 2023 |
12月31日 2022 |
|||||||
(未監査) |
||||||||
資産 |
||||||||
現在の資産: |
||||||||
現金および現金同等物 |
$ | $ | ||||||
売掛金、純額 |
||||||||
インベントリ |
||||||||
前払費用およびその他の流動資産 |
||||||||
|
|
|
|
|||||
流動資産合計 |
||||||||
オペレーティングリース 使用権 |
||||||||
資産および設備、純額 |
||||||||
ライセンスおよび取得した無形資産、純額 |
||||||||
繰延税金資産、純額 |
||||||||
|
|
|
|
|||||
総資産 |
$ | $ | ||||||
|
|
|
|
|||||
負債と株主資本 |
||||||||
流動負債: |
||||||||
買掛金 |
$ | $ | ||||||
未払費用およびその他の負債 |
||||||||
|
|
|
|
|||||
流動負債合計 |
||||||||
オペレーティング・リースの負債、当期分を差し引いたもの |
||||||||
その他 非電流 負債 |
||||||||
|
|
|
|
|||||
負債総額 |
||||||||
コミットメントと不測の事態(注12) |
||||||||
株主資本: |
||||||||
優先株式、$ |
||||||||
普通株式、$ |
||||||||
[追加] 支払い済み 資本 |
||||||||
利益剰余金 |
||||||||
その他の包括利益(損失)の累計(注4) |
||||||||
|
|
|
|
|||||
株主資本の総額 |
||||||||
|
|
|
|
|||||
負債総額と株主資本 |
$ | $ | ||||||
|
|
|
|
終了した3か月間 6月30日 |
終了した6か月間 6月30日 |
|||||||||||||||
2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
収益: |
||||||||||||||||
製品収益、純額 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
ライセンスおよびその他の収入 |
||||||||||||||||
総収入 |
||||||||||||||||
運用コストと経費: |
||||||||||||||||
売上原価 (a) |
||||||||||||||||
研究開発 |
||||||||||||||||
販売、一般、管理 (a) |
||||||||||||||||
無形資産の償却 |
||||||||||||||||
運用コストと経費の合計 |
||||||||||||||||
営業利益 |
||||||||||||||||
その他の収益(費用)、純額 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||
税引前純利益 |
||||||||||||||||
所得税規定 |
||||||||||||||||
当期純利益 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
1株当たり当期純利益: |
||||||||||||||||
ベーシック |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
希釈 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
加重平均発行済株式数: |
||||||||||||||||
ベーシック |
||||||||||||||||
希釈 |
||||||||||||||||
当期純利益 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
その他の包括利益(注4): |
||||||||||||||||
売却可能な有価証券の未実現利益(損失)、税引後($) ( $) 、それぞれ |
( |
) | ||||||||||||||
包括利益 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
(a) | 無形資産の償却を除く |
優先 株式 |
普通株式 |
[追加] 支払い済み 資本 |
保持 収益 |
累積 その他 包括的 収益 (損失) |
合計 |
|||||||||||||||||||||||
株式 |
金額 |
|||||||||||||||||||||||||||
2022年12月31日現在の残高 |
$ |
— |
$ |
$ |
$ |
$ |
$ |
|||||||||||||||||||||
サービスのストックオプションの発行 |
— |
— |
— |
— |
— |
|||||||||||||||||||||||
普通株式のストックオプションの行使 |
— |
— |
— |
|||||||||||||||||||||||||
サービスの制限付株式の償却 |
— |
— |
— |
— |
— |
|||||||||||||||||||||||
譲渡制限付株式の権利確定による普通株式の発行 単位、ネット |
— |
— |
( |
) |
— |
— |
( |
) | ||||||||||||||||||||
その他の包括利益(損失) |
— |
— |
— |
— |
— |
( |
) |
( |
) | |||||||||||||||||||
当期純利益 |
— |
— |
— |
— |
— |
|||||||||||||||||||||||
2023年3月31日現在の残高 |
— |
|||||||||||||||||||||||||||
サービスのストックオプションの発行 |
— |
— |
— |
— |
— |
|||||||||||||||||||||||
普通株式のストックオプションの行使 |
— |
— |
— |
|||||||||||||||||||||||||
サービスの制限付株式の償却 |
— |
— |
— |
— |
— |
|||||||||||||||||||||||
譲渡制限付株式の権利確定による普通株式の発行 単位、ネット |
— |
— |
( |
) |
— |
— |
( |
) | ||||||||||||||||||||
その他の包括利益(損失) |
— |
— |
— |
— |
— |
|||||||||||||||||||||||
当期純利益 |
— |
— |
— |
— |
— |
|||||||||||||||||||||||
2023年6月30日の残高 |
$ |
— |
$ |
$ |
$ |
$ |
$ |
|||||||||||||||||||||
優先 株式 |
普通株式 |
[追加] 支払い済み 資本 |
保持 収益 (累積) 赤字) |
累積 その他 包括的 収益 (損失) |
合計 |
|||||||||||||||||||||||
株式 |
金額 |
|||||||||||||||||||||||||||
2021年12月31日時点の残高 |
$ | — | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | |||||||||||||||||
サービスのストックオプションの発行 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
普通株式のストックオプションの行使 |
— | — | — | |||||||||||||||||||||||||
サービスの制限付株式の償却 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
普通株式の買戻し |
— | ( |
) | — | ( |
) | — | ( |
) | |||||||||||||||||||
その他の包括利益(損失) |
— | — | — | — | — | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||||||
当期純利益 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
2022年3月31日現在の残高 |
— | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||||||||||
サービスのストックオプションの発行 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
普通株式のストックオプションの行使 |
— | — | — | |||||||||||||||||||||||||
サービスの制限付株式の償却 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
普通株式の買戻し |
— | ( |
) | — | ( |
) | — | ( |
) | |||||||||||||||||||
権利確定時または制限付株式の発行 株式単位、純額 |
— | — | ( |
) | — | — | ( |
) | ||||||||||||||||||||
その他の包括利益(損失) |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
当期純利益 |
— | — | — | — | — | |||||||||||||||||||||||
2022年6月30日時点の残高 |
$ | — | $ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | |||||||||||||||||||
終了した6か月間 6月30日 |
||||||||
2023 |
2022 |
|||||||
営業活動: |
||||||||
当期純利益 |
$ | $ | ||||||
純利益を営業活動によって提供された(使用された)純現金と調整するための調整: |
||||||||
減価償却 |
||||||||
株式報酬制度 |
||||||||
無形資産の償却 |
— | |||||||
繰延税金 |
( |
) | ||||||
未払利息の変動と投資割引の増加 |
— | |||||||
の帳簿価額の削減 使用権 |
||||||||
の売却による実現損失 販売可能 |
— | |||||||
資産取得に費やした在庫サンプルの取得 |
— | |||||||
以下の (増加) 減少: |
||||||||
売掛金、純額 |
( |
) | ( |
) | ||||
インベントリ |
||||||||
前払費用およびその他の流動資産 |
( |
) | ||||||
次の値の増加 (減少): |
||||||||
買掛金 |
( |
) | ||||||
未払費用およびその他の負債 |
( |
) | ( |
) | ||||
オペレーティング・リースの負債 |
( |
) | ( |
) | ||||
|
|
|
|
|||||
営業活動によって提供された(使用された)純現金 |
||||||||
|
|
|
|
|||||
投資活動: |
||||||||
資産および設備の購入 |
( |
) | ( |
) | ||||
資産取得に関連する支払い |
( |
) | — | |||||
の売却による収入 販売可能 |
— | |||||||
|
|
|
|
|||||
投資活動によって提供された(使用された)純現金 |
( |
) | ||||||
|
|
|
|
|||||
資金調達活動: |
||||||||
株式報酬に関連する従業員の源泉徴収税の支払い |
( |
) | ( |
) | ||||
ストックオプションの行使による収入 |
||||||||
普通株式の買戻し |
— | ( |
) | |||||
資産取得から生じる負債の支払い |
( |
) | — | |||||
|
|
|
|
|||||
財務活動によって提供された(使用された)純現金 |
( |
) | ( |
) | ||||
|
|
|
|
|||||
現金および現金同等物の純増額(減少) |
( |
) | ||||||
現金および現金同等物 — 期初 |
||||||||
|
|
|
|
|||||
現金および現金同等物 — 期末 |
$ | $ | ||||||
|
|
|
|
|||||
キャッシュフロー情報の補足開示: |
||||||||
所得税として支払われた現金 |
$ | $ | ||||||
現金以外 投資および資金調達活動: |
||||||||
資産取得から生じる負債 |
$ | $ | — |
1. |
組織と事業内容。 |
2. |
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針。 |
a. |
中間財務諸表。 10-Q は監査済み財務諸表から導き出されたもので、米国会計基準で義務付けられているすべての開示は含まれていません。 |
b. |
統合の原則。 |
c. |
見積もりの使用。 |
d. |
現金および現金同等物。 |
e. |
投資。 |
f. |
売掛金、純額。 売掛金は、流通手数料、取引割引、即時支払い割引、チャージバック、および予想される信用損失の顧客引当金を差し引いて記録されます。流通手数料、取引割引、即時支払い割引、チャージバックの手当は、契約条件に基づいています。同社は、既存の契約上の支払い条件、顧客の実際の支払いパターン、現在および将来の経済および市況、および個々の顧客の状況に基づいて、予想される信用損失の引当金を見積もります。2023年6月30日と2022年12月31日の時点で、当社は予想される信用損失に対する引当金は必要ないと判断しました。提示された期間中に口座は償却されませんでした。 |
2. |
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き) |
g. |
インベントリ 作業中 先入れ先行、 商品の先出し(FIFO)フロー在庫が実現できない可能性があるという情報が入手できた場合、会社は以前に資産計上された在庫の一部またはすべてを経費するよう求められることがあります。 |
h. |
前払い費用やその他の流動資産。 前払い費用およびその他の流動資産は、主に前払いの製造、前払いの税金、前払いの保険、前払いの購読料、前払いの研究料、前払いの商品化費用、前払いの自己負担支援プログラム、コラボレーションとライセンスの手配による未払いの金額、および前払いの会議および旅費で構成されます。前払いの研究費は、前臨床試験、臨床試験や研究、規制関連業務、コンサルティングの契約など、会社の製品開発活動の前払い金です。前払い製造とは、会社の医薬品製造活動の前払金です。このような前払い金は、関連商品の受領または関連サービスの実施時に費用として記録されます。 |
i. |
財産と設備、 ネット。 |
j |
企業結合と資産取得 805-50, これにより、資産取得を行う買収企業は、取得した資産と、取得した企業にかかる費用に基づいて引き受けた負債を相対的な公正価値ベースで認識する必要があります。これには、与えられた対価に加えて取引費用も含まれます。のれんは資産取得では計上されず、取得した純資産の公正価値を超えて譲渡された超過対価は、相対的な公正価値に基づいて識別可能な資産に配分されます。資産取得における偶発対価の支払いは、不測の事態が解決され、対価が支払われるか、支払われるようになったときに計上されます。 |
k. |
無形資産、純額。 |
2. |
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き) |
l. |
金融商品の公正価値。 |
m. |
公正価値の測定値。 |
報告日における公正価値の測定値 (千単位) |
||||||||||||||||
現在の残高 6月30日 2023 |
見積価格 のアクティブマーケット 同一です 資産/負債 (レベル 1) |
重要なその他 観察可能なインプット (レベル 2) |
重要な 観察不能な入力 (レベル 3) |
|||||||||||||
現金および現金同等物: |
||||||||||||||||
マネー・マーケット・ファンド |
$ |
$ |
$ |
— |
$ |
— |
||||||||||
米国財務省 |
$ |
$ |
$ |
— |
$ |
— |
||||||||||
現在の残高 12月31日 2022 |
見積価格 のアクティブマーケット 同一です 資産/負債 (レベル 1) |
重要なその他 観察可能なインプット (レベル 2) |
重要な 観察不能な入力 (レベル 3) |
|||||||||||||
現金および現金同等物: |
||||||||||||||||
マネー・マーケット・ファンド |
$ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
米国財務省 |
$ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
2. |
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き) |
n. |
オペレーティングリース。 使用権 ノンリース コンポーネントは、別々に会計処理されます。 |
o. |
自社株買い。 |
p. |
収益認識。 |
2. |
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き) |
終了した3か月間 6月30日 |
終了した6か月間 6月30日 |
|||||||||||||||
2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
ファイアダプス ® |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
ファイコンパは ® |
||||||||||||||||
製品総収入、純額 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
2. |
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き) |
2. |
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き) |
2. |
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き) |
q. |
研究開発。 |
r. |
広告費。 おおよそ $おおよそ $2022年6月30日までの3か月と6か月でそれぞれ100万ドル。これらは会社の連結営業報告書および包括利益の販売費、一般管理費に含まれています。 |
s. |
株式ベースの報酬。 |
t. |
リスクの集中。 |
u. |
ロイヤリティ。 ® (注記13(契約)に開示されているように、製品販売による収益が計上されたときに売上原価に支出されます。 |
v. |
所得税。 i ngは所得税についてです。この方法では、繰延税金資産および負債は、資産および負債の財務報告と課税基準との違いに基づいて決定され、差異が逆転すると予想される場合に施行される制定された税率と法律を使用して測定されます。評価引当金は、繰延税金資産の一部または全部が実現されない可能性が高い場合に支給されます。 |
2. |
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き) |
w. |
総合収入。 販売可能 |
x. |
普通株式1株あたりの純利益。 |
終了した3か月間 6月30日 |
終了した6か月間 6月30日 |
|||||||||||||||
2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
基本加重平均発行済普通株式 |
||||||||||||||||
希薄化証券の影響 |
||||||||||||||||
希薄化後の加重平均発行済普通株式 |
||||||||||||||||
y. |
セグメント情報。 |
z. |
再分類。 |
単3形。 |
最近発行された会計基準。 |
3. |
投資。 |
推定 公正価値 |
グロス 未実現 利益 |
グロス 未実現 損失 |
償却済み 費用 |
|||||||||||||
2023年6月30日: |
||||||||||||||||
米国債-現金同等物 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
合計 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
2022年12月31日の時点で: |
||||||||||||||||
米国債-現金同等物 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
合計 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
2023年6月30日 |
||||
期限が1年以内 |
$ |
|||
4. |
その他の包括利益(損失)の累計。 |
累積合計 その他総合的な 収益 (損失) |
||||
2023年3月31日現在の残高 |
$ |
|||
再分類前のその他の包括損失 |
||||
その他の包括利益の累積から再分類された金額 |
||||
当期純利益その他の包括利益(損失) |
||||
2023年6月30日の残高 |
$ |
|||
2022年12月31日現在の残高 |
$ |
|||
再分類前のその他の包括損失 |
( |
) | ||
その他の包括利益の累積から再分類された金額 |
||||
当期純利益その他の包括利益(損失) |
( |
) | ||
2023年6月30日の残高 |
$ |
|||
4. |
その他の包括利益(損失)の累計(続き)。 |
累積合計 その他総合的な 収益 (損失) |
||||
2022年3月31日現在の残高 |
$ | ( |
) | |
再分類前のその他の包括損失 |
( |
) | ||
その他の包括利益の累積から再分類された金額 |
||||
当期純利益その他の包括利益(損失) |
||||
2022年6月30日時点の残高 |
$ | ( |
) | |
2021年12月31日時点の残高 |
$ | ( |
) | |
再分類前のその他の包括損失 |
( |
) | ||
その他の包括利益の累積から再分類された金額 |
||||
当期純利益その他の包括利益(損失) |
||||
2022年6月30日時点の残高 |
$ | ( |
) | |
5. |
インベントリ。 |
2023年6月30日 |
2022年12月31日 |
|||||||
原材料 |
$ | $ | ||||||
作業中の作業 |
||||||||
完成品 |
||||||||
在庫合計 |
$ | $ | ||||||
6. |
前払費用とその他の流動資産。 |
2023年6月30日 |
2022年12月31日 |
||||||||
前払いの製造コスト |
$ | $ | |||||||
前払税金 |
|||||||||
プリペイド保険 |
|||||||||
プリペイド購読料 |
|||||||||
前払いの研究費 |
|||||||||
前払いの商品化費用 |
|||||||||
共同作業とライセンス契約のため |
|||||||||
前払いの会議費と旅費 |
|||||||||
前払い自己負担支援プログラム |
|||||||||
その他 |
|||||||||
前払費用とその他の流動資産の合計 |
$ | $ | |||||||
7. |
オペレーティングリース。 |
終了した3か月間 6月30日 |
終了した6か月間 6月30日 |
|||||||||||||||
2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
|||||||||||||
オペレーティングリース費用 |
$ | $ | $ | $ |
終了した6か月間 6月30日 |
||||||||
2023 |
2022 |
|||||||
リース負債の測定に含まれる金額に対して支払われる現金: |
||||||||
営業キャッシュフロー |
$ |
$ |
||||||
使用権 |
||||||||
オペレーティングリース |
$ |
$ |
2023年6月30日 |
2022年12月31日 |
|||||||
オペレーティングリース 使用権 |
$ |
$ |
||||||
|
|
|
|
|||||
|
$ |
$ |
||||||
オペレーティングリース負債、当期分を差し引いたもの |
||||||||
|
|
|
|
|||||
オペレーティングリース負債総額 |
$ |
$ |
||||||
|
|
|
|
2023 (残りの 6 か月間) |
$ | |||
2024 |
||||
2025 |
||||
2026 |
||||
2027 |
||||
その後 |
||||
|
|
|||
リース料総額 |
||||
控える:帰属 |
( |
) | ||
|
|
|||
合計 |
$ | |||
|
|
8. |
資産と設備、純額。 |
2023年6月30日 |
2022年12月31日 |
|||||||
コンピューター機器 |
$ | $ | ||||||
家具と備品 |
||||||||
借地権の改善 |
||||||||
ソフトウェア |
||||||||
控除:減価償却累計額 |
( |
) | ( |
) | ||||
|
|
|
|
|||||
総資産および設備、純額 |
$ | $ | ||||||
|
|
|
|
9. |
ライセンスと取得した無形資産、純額。 |
グロス 運送価額 |
累積 償却 |
ネット 運送価額 |
||||||||||
無形資産: |
||||||||||||
ルズルギのライセンスと取得した無形資産 ® |
$ | $ | $ | |||||||||
FYCOMPAのライセンスと取得した無形資産 ® |
||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|||||||
合計 |
$ | $ | $ | |||||||||
|
|
|
|
|
|
グロス 運送価額 |
累積 償却 |
ネット 運送価額 |
||||||||||
無形資産: |
||||||||||||
ルズルギのライセンスと取得した無形資産 ® |
$ | $ | $ | |||||||||
|
|
|
|
|
|
|||||||
合計 |
$ | |
$ | |
$ | |
||||||
|
|
|
|
|
|
2023 (残りの 6 か月間) |
$ | |||
2024 |
||||
2025 |
||||
2026 |
||||
2027 |
||||
その後 |
||||
|
|
|||
合計 |
$ | |||
|
|
10. |
未払費用とその他の負債。 |
2023年6月30日 |
2022年12月31日 |
|||||||
未払の前臨床および臨床試験費用 |
$ | $ | ||||||
未払いの専門家手数料 |
||||||||
未払報酬と福利厚生 |
||||||||
未払ライセンス料 |
||||||||
未払いの購入 |
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オペレーティング・リースの負債 |
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未払変動対価 |
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未払所得税 |
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ライセンサーによる |
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その他 |
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現在の未払費用とその他の負債 |
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リース責任 — 非電流 |
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ライセンサーのおかげで — 非電流 |
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非電流 未払費用とその他の負債 |
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未払費用とその他の負債の合計 |
$ | $ | ||||||
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11. |
共同およびライセンス契約。 |
11. |
共同作業とライセンス契約(続き)。 |
12. |
コミットメントと不測の事態。 |
• | $ 次の2年間、閉店1周年と2周年記念に。注記17(その後のイベント)を参照してください。 |
• | 米国におけるアミファンプリジン製品の純売上(CatalystとJacobus間のライセンスおよび資産購入契約で定義されている)に対する年間ロイヤルティ。(a)2022年から2025年までの暦年間、 その フィルダプス会社の ® 米国の特許、 |
• | もし 当社 FIRDAPSEの優先審査バウチャーを受け取ることになっていました® またはルズルギ® 将来的には、 |
12. |
コミットメントと不測の事態(続き)。 |
13. |
契約。 |
a. |
ファイアダプスのライセンス契約 ® ® 。ライセンス契約に基づき、当社は、(i) FIRDAPSEの最初の商用販売から7年間のロイヤルティをライセンサーに支払います。® 等しい 100 100万、および (ii) 当社にサブライセンスされた権利の第三者ライセンサーへのロイヤリティ ® 等しい |
13. |
契約 (続き)。 |
b. |
ルズルギのライセンス契約 ® ® 米国とメキシコで。 |
ライセンスと取得した無形資産 |
$ |
|||
資産取得により費用がかかった研究開発インベントリを取得しました |
||||
購入金額の合計 |
$ |
|||
13. |
契約 (続き)。 |
c. |
FYCOMPAの米国での権利の取得 ® . ® (ペラムパネル)CIIIは、エーザイ株式会社(エーザイ)の商業段階のてんかん資産です。買収の対価総額は$でした |
基本現金支払い |
$ | |||
現金を支払いました 日割り計算済み 前払費用 |
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基本購入価格に対する払い戻し (i) |
( |
) | ||
取引コスト (ii) |
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購入対価総額 |
$ | |||
(i) |
取得日現在、添付の連結貸借対照表に前払費用およびその他の流動資産に記録され、2023年6月30日に償還が全額適用されました |
(ii) |
$ |
インベントリ |
$ |
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前払費用とその他の流動資産(サンプル) |
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前払いの商品化費用 |
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資産および設備、純額 |
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FYCOMPAのライセンスと取得した無形資産 ® |
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未払の前臨床および臨床試験費用 |
( |
) | ||
購入対価総額 |
$ | |||
13. |
契約 (続き)。 |
d. |
医薬品の製造、開発、前臨床および臨床研究に関する契約。 |
14. |
所得税。 |
15. |
株主資本。 |
16. |
株式報酬。 |
3 か月が終わりました 6月30日 |
6 か月が終了 6月30日 |
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2023 |
2022 |
2023 |
2022 |
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研究開発 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
販売、一般および管理 |
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株式報酬総額 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
16. |
株式報酬 (継続)。 |
17. |
その後のイベント。 |
アイテム2。経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析
はじめに
経営陣による財政状態と経営成績(MD&A)の議論と分析は、当社の財政状態、財政状態の変化、経営成績についての理解を深めることを目的としています。議論と分析は次のように構成されています。
• | 概要。このセクションでは、当社の事業の概要と、当社の財政状態と経営成績を理解する上で重要と思われる事業に関する情報を提供します。 |
• | プレゼンテーションの基礎。このセクションでは、2023年度第2四半期の連結財務諸表を作成する際に採用した主要な会計上の見積もりと方針に関する情報を提供します。 |
• | 重要な会計方針と見積もり。このセクションでは、当社の財政状態と経営成績にとって重要と考えられ、経営陣がその適用において重要な判断と見積もりを必要とする会計方針について説明します。重要な会計方針を含む当社の重要な会計方針はすべて、このレポートに含まれる当社の中間連結財務諸表の注記にもまとめられています。 |
• | 操作の結果。このセクションでは、2023年6月30日までの3か月と6か月の経営成績を、2022年6月30日までの3か月と6か月と比較して分析しています。 |
• | 流動性と資本資源。このセクションでは、当社のキャッシュフロー、資本資源の分析を行います。 オフバランスシートアレンジメントと私たちの未解決のコミットメント(もしあれば)。 |
• | 将来の見通しに関する記述に関する注意。このセクションでは、このMD&Aや本レポートの他のセクションで発表された特定の将来の見通しに関する記述が、将来の出来事に関する経営陣の現在の期待に基づいており、本質的に不確実性や状況の変化の影響を受けやすいものについて説明します。 |
概要
私たちは、希少疾患や治療が困難な疾患を抱える患者さんのために、新規で高品質の医薬品のライセンス供与、開発、商品化に焦点を当てた、商業段階の患者中心のバイオ医薬品企業です。私たちは、患者さんを第一に考え、強固なパイプラインの開発に取り組んでいます 最先端の、最高クラスの医薬品まれで治療が難しい病気の治療用です。私たちは、希少で治療が難しい病気に苦しむ人々の生活に有意義な影響を与えることに専念しており、私たちが行うすべてのことにおいて患者を第一に考えることを信じています。
私たちの主力米国商用製品はFIRDAPSEです®(アミファンプリジン)錠10mg。成人および6歳以上の子供のランバート・イートン筋萎縮症候群(LEMS)の治療薬として承認されています。さらに、2023年1月24日、私たちはFYCOMPAの買収を完了しました®そして現在、その製品を米国でも販売しています。ファイコンパです®(perampanel) CIIIは、4歳以上のてんかん患者の二次性全身性発作の有無にかかわらず局所発症性発作を治療するために単独または他の医薬品と併用される処方薬で、12歳以上のてんかん患者の原発性全身性強直間代性発作の治療には他の薬剤と併用する処方薬です。最後に、2023年7月18日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の患者さんに対するクラス最高の解離性抗炎症ステロイド治療薬であるバモロロンの北米での独占ライセンスの取得を完了しました。バモロロンはFDAの希少疾病用医薬品とファストトラックの指定を受けており、2023年10月26日の処方薬使用料法(PDUFA)の施行日が認められています。PDUFA日の規制当局の承認を前提とすると、2024年の第1四半期にバモロロネを発売する予定ですが、その保証はありません。
ファイヤーダプス®
2018年11月28日、米国食品医薬品局(FDA)から、FIRDAPSEの新薬申請(NDA)の承認を受けました。®LEMSの成人患者(17歳以上)の治療に錠剤10mgを投与し、2019年1月にFIRDAPSEを発売しました®米国で。さらに、2022年9月29日、FDAは、FIRDAPSEの表示年齢範囲を拡大するための補足NDA(SnDA)を承認しました®LEMSの治療には、6歳以上の小児患者を含む錠剤10mgを投与します。
ファーダプスを販売しています®神経学、中枢神経系、または希少疾患製品の分野で経験を積んだ現場部隊を通じて、営業(地域アカウントマネージャー)、オピニオンリーダーのリエゾン、患者支援および保険ナビゲーションサポート(患者アクセスリエゾン)、支払者への払い戻し(国内アカウントマネージャー)を含む約29人の現場スタッフで構成されています。また、医療科学の連絡係6名から成る現場に拠点を置き、LEMSや患者を支援するプログラム、FIRDAPSEへのアクセスについて、医学界や患者への教育を支援しています。®.
29
さらに、私たちは経験豊富なインサイドセールス代理店と契約しました。この代理店は、対象となる医師へのテレマーケティングを通じて見込み客を獲得するよう努めています。この内部販売代理店により、私たちの営業活動は、LEMS患者を定期的に治療している神経筋専門医だけでなく、FIRDAPSEの恩恵を受ける可能性のあるLEMS患者を治療している可能性のある約9,000人の神経科および神経筋医療提供者にも届くようになります®。また、LEMSの治療者となる可能性のある20,000人の神経科医と、小細胞肺がんのLEMS患者を治療している可能性のある16,000人の腫瘍医にリーチするために、非個人的なプロモーションも行っています。さらに、私たちは LEMSで無料で利用できます患者の一人がLEMSにかかっているのではないかと疑い、確定診断を希望する医師が使用するための電位依存性カルシウムチャネル抗体検査プログラムです。
最後に、潜在的な患者とその医療提供者に当社の製品とサービスを紹介するために、デジタルおよびソーシャルメディアの活動を拡大し続けています。また、いくつかの希少疾患擁護団体(Global GenesやNational Organization for 希少疾患機構を含む)と協力して、LEMS患者に対する意識と支援のレベルを高め、これらの希少疾患を治療する医師と治療する患者に教育を提供しています。
私たちはFIRDAPSEの配布を支援しています®カタリスト・パスウェイズを通じて®、登録した患者のための個別化治療サポートプログラム。触媒経路®は、効果的な治療用量に達するために必要なやりがいのある用量や滴定計画を通じて、個別の治療サポート、教育、ガイダンスを一元的に提供してくれます。また、ごく少数の専門薬局(主にAnoVorx)を通じて医薬品を配布することも含まれます。これは、超希少疾患用のほとんどの医薬品が患者に配布および調剤される方法と一致しています。専門薬局をこのように利用することで、医療制度をナビゲートするという困難な作業が、希少疾患の治療を必要とする患者や医療コミュニティ全体にとってはるかに良いものになると私たちは信じています。
LEMSの患者が薬を買うのを助けるために、私たちは、超希少疾患の治療薬を販売している他の製薬会社と同様に、患者の自己負担額と控除額をわずかな手頃な価格まで削減できるさまざまな財政援助プログラムを開発しました。 金額。自己負担支援プログラムFIRDAPSEを処方されている商業保険に加入しているすべてのLEMS患者が、自己負担費用を月額10.00ドル以下(現在は1か月あたり2.00ドル未満)に抑えるように設計されています。®。私たちのファイアダプス®自己負担支援プログラムメディケア、メディケイド、VA、DoD、TRICAREなど、州または連邦の医療プログラムに登録している患者は利用できません。しかし、私たちは、経済的に困っている米国のLEMS患者への支援を目的とした、資格のある独立した慈善団体に寄付しており、今後も寄付することを約束しています。規制要件の遵守を条件として、私たちの目標は、LEMS患者が経済的な理由で医薬品へのアクセスを拒否されないようにすることです。
2023年1月、ジェネリック医薬品メーカー3社から、それぞれがFDAに短縮新薬申請(ANDA)を提出し、FDAからジェネリック版のFIRDAPSEの製造、使用、販売の許可を求める第4項の認証通知書を受け取りました®米国で。通知書にはそれぞれ、当社の6つの特許がFIRDAPSEを対象とするFDAオレンジブックに記載されていると書かれていました®これらのANDA提出物に記載されている提案製品の商業的製造、使用、または販売によって無効であり、法的強制力もなく、また侵害されることもありません。改正された1984年の医薬品価格競争法および特許期間回復法によって改正された連邦食品医薬品化粧品法(FDCA)に基づき、通知書を受け取ってから45日以内に、これらのジェネリック医薬品メーカーに対する特許侵害訴訟を連邦地方裁判所で開始し、2026年5月までFDAによるANDAの承認を禁止する執行猶予または特許を無効とする判決が下されました。、法的強制力がないか、侵害されていないかのどちらか早い方。その点で、必要なデューデリジェンスを実施した結果、2023年3月1日、米国ニュージャージー州地方裁判所に、ANDAの提出を通知してくれたジェネリック医薬品メーカー3社のそれぞれに対して訴訟を提起し、訴訟が提起されました。
私たちは、FIRDAPSEの知的財産を積極的に保護し、守るつもりです®そして、保証はありませんが、私たちの特許財産がFIRDAPSEを保護すると信じています®私たちの特許の存続期間中、ジェネリック医薬品の競合品から。
2023年8月4日、私たちはFIRDAPSEの最大指示用量の増加を求めるSNDAをFDAに提出しました。®1日あたり80 mgから1日あたり100 mgまで。FDAが私たちの申請を受け入れ、私たちの要求を承認するという保証はありません。
FIRDAPSEのサブライセンシーからアドバイスを受けています®日本では、DyDo Pharma, Inc.(DyDo)は、FIRDAPSEの有効性と安全性を評価するための登録研究の安全性段階に入ってから6か月後の中間データの予備的な好ましい分析結果に基づいています®LEMSの治療について、DyDoは日本のPMDAにNDAを申請し、2023年末までに日本で製品を商品化する承認を求める予定です。DyDoによるNDA申請が承認されるという保証はありません。
30
FYCOMPA®
2022年12月17日、私たちはエーザイ株式会社(エーザイ)と、FYCOMPAに対する米国の権利の取得を目的とした資産購入契約を締結しました®(ペランパネル) CIII。FYCOMPA®は、イオンチャネル型グルタミン酸受容体の主要なサブタイプであるAMPA受容体の選択的非競合的アンタゴニストです。てんかんの治療薬として承認されたのは、このクラスで最初の、そして今でも唯一の薬剤です。研究によると、AMPA受容体拮抗作用は、発作の発生と広がりを抑制するだけでなく、過剰刺激と抗けいれん効果の低下につながる可能性があります。ファイコンパです®は規制薬物で、箱の警告ラベルで承認されています。
ファイコンパは®は、成人と4歳以上の小児を対象に、二次性全身性発作を伴うまたは伴わない部分発作の治療に用いられます。また、成人と12歳以上の小児の原発性全身性強直間代性発作(「大麻発作」とも呼ばれる、全身が関与する発作)の治療に、他の薬剤と併用されます。ペランパネルは抗けいれん薬と呼ばれる薬の一種です。脳内の異常な電気的活動を減少させることで機能します。
2023年1月24日、当社はFYCOMPAの米国での権利の取得を完了しました®。買収に関連して、エーザイの規制当局の承認と文書、製品記録、知的財産、在庫、およびFYCOMPAの米国での権利に関連するその他の事項を購入しました®、1億6000万ドルの現金前払いに加えて、特定の前払いの払い戻しとして160万ドルと引き換えに。また、FYCOMPAの特許延長の場合、エーザイに2,500万ドルの追加現金支払いを義務付けられる場合があります®は、米国特許商標庁(USPTO)の承認を受けています。ついに、FYCOMPAの特許保護を受けた後、エーザイのロイヤルティを支払うことに合意しました®有効期限が切れると、どのロイヤルティの支払いがFYCOMPAと同等のジェネリック品から減額されるか®市場への参入。
FYCOMPA の買収完了と併せて®、エーザイと移行サービス契約と供給契約の2つの追加契約を締結しました。移行サービス契約では、エーザイの米国子会社が特定の移行サービスを提供しており、供給契約に基づき、エーザイはFYCOMPAの製造に合意しました®私たちにとっては、供給契約に記載されている価格で少なくとも7年間(毎年更新されます)。
当初、買収の完了後、私たちはFYCOMPAのマーケティングを開始しました®米国では、FYCOMPAを構築するにあたり、移行サービス契約に基づいてエーザイの米国子会社を通じて提供されました®マーケティングと営業のチーム、そして2023年5月1日、私たちはFYCOMPAのマーケティングプログラムを引き継ぎました®。その点で、FYCOMPAをサポートするために約34人の営業およびマーケティング担当者を雇用しました®、そのほとんどは以前、エーザイの米国営業部門でFYCOMPAのマーケティングに携わっていました®。また、てんかんを治療する医学界とてんかん患者に、自分の病気やFYCOMPAの利点について教育するために、7人の医学連絡係を雇いました®.
Catalystは、FYCOMPA を使用している患者をサポートしています®インスタント貯蓄カードプログラムを通じて。このプログラムを通じて、対象となる商業保険に加入している患者は、FYCOMPA にわずか10ドルを支払うことができました。®自己負担(年間最大1,300ドルの節約)。FYCOMPA®インスタント貯蓄カードプログラムは、メディケア、メディケイド、VA、国防総省、TRICAREなどの州または連邦の医療プログラムに登録している患者には利用できません。
FYCOMPA の特許保護®主にオレンジブックに掲載された2つの特許からのものです。1つ目の米国特許第6,949,571号('571特許)は、2025年5月23日までに失効します。これは、USPTOの現在の特許期間の延長計算を含む'571特許の現在の有効期限です。2026年6月26日まで期間を延長するという政府機関の特許期間延長計算の再検討の要求は最近却下されました。同社は現在、その延長を取得するためのオプションを模索しています。第二のFYCOMPA®オレンジブックの特許は、2026年7月1日に失効する米国特許第8,772,497号('497特許)です。'497特許は、3人のANDA出願人による以前のパラグラフIV認証の対象となっていた特許です。
2023年2月20日、Catalystは、FYCOMPAの経口懸濁液製剤について最初のANDAを申請したと思われる会社から、第4項認証通知書を受け取りました®。同じ会社が、2月下旬に、FYCOMPAの錠剤製剤について同様の証明書を記載した同様の手紙を同社に送りました®、この製剤のこのような認証は4回目です。これらの手紙は両方とも、FYCOMPAの'497特許の非侵害、非有効性、および法的強制力がないことを証明する第4項でした®しかし、前のパラグラフIVのANDA申告者からの通知のように、FYCOMPAへの各申請®タブレットは571年の特許に異議を唱えません。FIRDAPSEでの私たちの行動と同様です®上記のパラグラフIVの認証、デューデリジェンスの後、Catalystは、2023年4月5日、米国ニュージャージー州地方裁判所に、両方のFYCOMPAに関するANDAの提出をCatalystに通知した製薬会社に対して訴訟を起こしました。®製剤。したがって、1回の申請で30か月の滞在がトリガーされます。
バモロローネ
2023年6月19日、私たちはサンテーラ・ファーマシューティカルズ・ホールディング株式会社(Santhera)とライセンスおよびコラボレーション契約(ライセンス契約)と投資契約(投資契約)を締結しました。ライセンス契約に基づき、私たちはSantheraの治験薬候補であるバモロロン(DMDの治療薬として現在FDAの審査を受けている解離ステロイド)について、北米での独占的ライセンス、製造、供給契約を取得する契約を結びました。投資契約に基づき、Santheraに戦略的投資を行うことに合意しました。
31
どちらの取引も2023年7月18日に終了しました。ライセンス契約に基づき、締結時に、バモロロンの北米独占ライセンスと引き換えにSantheraに7,500万ドルを支払いました。さらに、DMD用のバモロロンに関するSantheraのNDAが承認され次第、3,600万ドルのマイルストーン支払いを行うことに合意しました。また、FDAの承認とバモロロンの暦年の売上に関連する将来の規制上および商業上のマイルストーンの支払い、ならびに商業上の使用料をSantheraに支払う義務がある場合もあります。北米で製品を商品化する権利に加えて、ライセンス契約により、Santheraがヨーロッパと日本でのパートナーシップの機会を追求した場合に、それらの地域で最初にバモロロンについて交渉する権利が認められています。さらに、バモロロンの将来承認されるすべての適応症に対する北米の権利を保有します。バモロロンはFDAの希少疾病用医薬品とファストトラックの指定を受けており、DMD用バモロロンは2023年10月26日のFDAによるPDUFAアクション日付を付与されています。
ライセンス契約の締結と同時に、私たちはSantheraに戦略的投資を行い、Santheraのリバーススプリット後の普通株式1,414,688株(取引後のSantheraの発行済み普通株式の約11.26%)を1株あたり9.477スイスフランの投資価格(署名前の相互に合意した数量加重平均価格に相当)で取得しました。投資額は約1,500万ドルです。SantheraがDMDにおけるバモロロンの第IV相試験および将来の追加薬開発に使用しましたバモロロンの適応症。
DMDはまれな遺伝性のX染色体関連疾患で、ほとんど男性だけが発症します。DMDは、出生時またはその直後に現れる筋肉の炎症と損傷を特徴としています。炎症は筋肉の線維化を引き起こし、臨床的には進行性の筋肉変性と衰弱によって現れます。この病気の主なマイルストーンは、歩行不能、自己栄養機能の喪失、補助換気の開始、心筋症の発症です。DMDは、呼吸器不全や心不全により、平均寿命を40歳以前に短縮します。コルチコステロイドは、DMDの治療における現在の標準治療です。DMDは最も一般的な小児発症の筋ジストロフィーであり、その有病率は男性の出生3,500人に1人と推定されています。
バモロロンは、グルココルチコイドと同じ受容体に結合するが、その下流の活性を変化させる作用機序を持つ治験薬候補であり、解離性抗炎症薬と考えられています。このメカニズムは、有効性とステロイドの安全性の懸念を「切り離す」可能性があることを示しているので、バモロロンは、DMDの小児および青年の被験者の現在の標準治療である既存のコルチコステロイドの代替として登場する可能性があります。極めて重要なVISION-DMD研究では、バモロロンは24週間の治療で主要エンドポイントの持続時間(TTSTAND)速度をプラセボ(p = 0.002)と比較して達成し、安全性と耐容性が良好でした。
PDUFA日にバモロロンの規制当局の承認を得たと仮定すると、2024年の第1四半期にバモロロネを発売する予定です。既存の神経筋フランチャイズにおけるこの製品の相乗効果により、バモロロンの市場への販売およびマーケティング担当者の拡大は最小限に抑えられ、約10人の商業チームメンバーを追加する必要があります。また、DMD用のバモロロンを触媒経路に組み込むつもりです®専門薬局プログラムで、患者さんが患者様の利益を最大限に受けられるようにします。
DMD以外の適応症に対するバモロロンの開発を監督する共同運営委員会をSantheraと設立しました。また、ライセンス契約に基づき、医薬品が承認されたら、合意された料金でサンテーラからバモロロンの商業供給品を購入することに合意しました。
ビジネス開発
私たちは、満たされていない重大な医療ニーズに対応する革新的な治療法による希少な神経学製品ポートフォリオの拡大と多様化、および既存製品の地理的フットプリントの拡大に焦点を当てて、戦略的イニシアチブとポートフォリオ拡大の取り組みを続けています。その点で、私たちは現在、まれな神経疾患やてんかん性疾患を治療する製品に重点を置いて、臨床的に差別化され、十分にリスクが軽減された機会を模索しています。これらの見通しには、既存の市販医薬品または開発中の医薬品を保有する企業の評価、潜在的なパートナーシップ、ライセンス、既存の製品との地理的拡大の機会、および/または資産の買収が含まれます。私たちは、短期的、中期的、長期的に当社に大きな価値をもたらすと考えられる機会を特定し評価するために、統制のとれた、包括的かつ網羅的なアプローチを引き続き採用しています。ただし、これまでに追加の最終契約は締結されておらず、これらの取り組みが成功する保証はありません。
資本資源
2023年6月30日の時点で、当社の現金および現金同等物は約1億7,900万ドルでした。2023年6月30日以降、当社は (i) 上記の取引完了の一環としてSantheraに約9,000万ドル、(ii) 2022年7月のRUZURGIの買収に関連して支払われる予定のヤコブス・ファーマシューティカル・カンパニー社に1,000万ドルを支払いました®。現在の財政状態と利用可能な現金の予測に基づくと、少なくとも今後12か月間は事業を支援するのに十分な資金があると考えています。
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(i) 私たちが引き続きFIRDAPSEの商品化に成功するという保証はありません®とファイコンパは®、(ii)バモロロンはDMDまたはその他の適応症についてFDAの承認を受けます。(iii)バモロロンが承認されれば、商品化に成功し、(iv)収益性とキャッシュフローは引き続きプラスになります。さらに、将来追加の資金が必要になった場合に、そのような資金が許容できる条件で利用できるかどうかという保証はありません。当社の流動性とキャッシュフローの詳細については、以下の「流動性と資本資源」を参照してください。
プレゼンテーションの基礎
収入。
2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、私たちはFIRDAPSEの製品販売から収益を上げました®主に米国とFYCOMPA®米国では、FIRDAPSEの売上に基づいて、これらの収益は将来的に変動すると予想しています®とファイコンパは®。2020年7月31日、カナダ保健省からFIRDAPSEの承認を受けました®LEMSの対症療法として、2020年12月31日に、FIRDAPSEを発売しました®カナダでは。2023年6月30日までの3か月と6か月の間、KYEファーマシューティカルズとのコラボレーション契約に基づいて生み出された収益は重要ではありませんでした。KYEのコラボレーション契約による収益は、コラボレーターのFIRDAPSEの販売能力に基づいて、将来的に変動すると予想しています。®カナダで。
2023年6月30日までの3か月と6か月間、遠藤との共同契約では収益を上げませんでした。遠藤共同契約による当社の収益は、協力者がそのような契約に定められたさまざまな規制上のマイルストーンを満たす能力に基づいて、将来的に変動すると予想しています。
2023年6月30日までの3か月と6か月間で、DyDoとの協力契約により、それぞれ30万ドルと50万ドルの収益を上げました。DyDoライセンス契約による当社の収益は、DyDoがそのような契約に定められたさまざまな規制上のマイルストーンを満たす能力に基づいて、将来的に変動すると予想しています。
売上原価。
売上原価は、第三者による製造コスト、運賃、ロイヤリティ、および当社製品の販売に関連する間接費で構成されます。売上原価には、特定の在庫製造サービスに関連する期間費用、在庫調整手数料、未吸収製造費および諸経費、製造差異、およびFYCOMPAの償却が含まれる場合もあります®製品の権利。
研究開発費。
私たちの研究開発費は、会社が後援する研究開発活動にかかる費用と、特定の研究者が後援する研究への支援で構成されています。研究開発費の主な構成要素には、前臨床研究費用、臨床製造費用、臨床研究および試験費用、臨床試験保険、コンサルティング、その他の第三者費用、給与と従業員給付、株式ベースの報酬費用、消耗品と材料、および当社の製品開発活動に関連するさまざまな諸経費の配分が含まれます。2023年1月以前は、当社の研究開発資源はすべてFIRDAPSEの開発に充てられてきました®、CPP-109(私たちのバージョンのビガバトリン)、そして以前は CPP 115、また、新製品を取得またはライセンスするまでは、現在のところ、将来の開発コストは主にFIRDAPSEの継続的な開発に起因すると考えています。®、フィコンパさん®と vamorolone、その製品のライセンスを北米で取得したので。
当社の臨床研究および試験にかかる費用は、多数の臨床研究および試験施設および臨床研究機関(CRO)との契約に基づいて受けたサービスと費やされた労力の見積もりに基づいています。通常の業務では、潜在的な製品の継続的な開発において、さまざまな臨床研究や試験活動を行うために第三者と契約しています。これらの契約の金銭的条件は交渉の対象であり、契約によって異なり、支払いフローが不均一になる可能性があります。契約に基づく支払いは、特定の出来事やマイルストーンの達成、患者の登録の成功、契約の当事者間の責任分担、臨床研究や試験、または同様の条件の一部の完了などの要因によって異なります。発生主義ポリシーの目的は、連結財務諸表の費用の記録を、実際に受けたサービスと費やした労力と一致させることです。そのため、前臨床および臨床研究または試験に関連する費用の発生額は、特定の研究または試験契約で指定された1つまたは複数のイベントの完了度を推定して計上されます。私たちはサービスプロバイダーの活動を可能な限り監視しています。ただし、ある時点でのさまざまな研究や試験に関連する活動レベルを過小評価すると、将来の期間に多額の追加研究開発費を記録する必要が生じる可能性があります。前臨床研究、臨床研究、および試験活動にはかなりの量が必要です 前払い支出。研究または試験の費用のかなりの部分を開始前に支払い、研究または試験が進行して特定のマイルストーンに達するにつれて追加の支出が発生すると予想しています。
33
販売費、一般管理費。
2019年、私たちはFIRDAPSEの商品化プログラムの開発に積極的に資金を投入しました®また、FIRDAPSEの販売プログラムを継続してきたため、販売、マーケティング、患者サービス、患者支援、その他の商品化関連費用など、多額の商品化費用を引き続き負担しています®。また、現在、FYCOMPAの商業化費用もかなり発生しています®.
私たちの一般管理費は、主に、経理、企業、コンプライアンス、および管理機能の給与と人件費で構成されています。その他の費用には、管理施設費用、規制手数料、保険、訴訟費用、情報技術、RUZURGIの償却を含む弁護士費用が含まれます®製品の権利、会計、コンサルティングサービス。
無形資産の償却。
無形資産の償却は、FYCOMPAの償却で構成されます®5年間の推定耐用年数にわたって定額法で償却される製品の権利と、RUZURGI®製品の権利。14.5年という推定耐用年数にわたって定額法で償却されます。
株式ベースの報酬。
私たちは、米国で一般に認められている会計原則(米国会計基準)に従い、従業員、取締役、コンサルタントに対するすべての株式ベースの報奨の公正価値に費用を計上しています。ストックオプションについては、報奨の公正価値の計算にブラック・ショールズのオプション評価モデルを使用しています。
所得税。
私たちの実効所得税率は、所得税控除前の収入に対する所得税費用(給付)の比率です。
最近発行された会計基準。
最近発行された会計基準については、本報告書に含まれる連結財務諸表の注記2「表示基準と重要な会計方針」を参照してください。
重要な会計方針と見積もり
私たちの財政状態と経営成績に関する議論と分析は、米国会計基準に従って作成された連結財務諸表に基づいています。これらの連結財務諸表を作成するには、連結財務諸表の日付における報告された資産および負債の金額、偶発資産および負債の開示、ならびに報告期間中に報告された収益と費用に影響を及ぼす判断、見積もり、仮定を行う必要があります。当社の会計方針の詳細については、2023年3月15日にSECに提出した2022年年次報告書(Form 10-K)に含まれる財務諸表の注記2を参照してください。私たちの最も重要な会計方針と見積もりには、収益認識の会計処理、無形資産の評価、株式ベースの報酬、繰延税金資産の評価引当金が含まれます。私たちは、判断、見積もり、前提を継続的に評価しています。見積もりは、基礎となる契約の条件、予想される発展過程、過去の経験、および状況に応じて妥当と思われるその他の要因に基づいており、その結果が、他の情報源からは容易にはわからない資産や負債の帳簿価について、経営陣が判断を下す基礎となります。実際の結果は、これらの見積もりとは異なる場合があります。第2部の項目7で提供された情報によると、当社の重要な会計方針と見積もりに重大な変更はありませんでした。 経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析フォーム10-Kの2022年年次報告書に含まれています。
業務結果
収入。
2023年6月30日までの3か月と6か月で、主に米国での製品販売による純収益はそれぞれ9,950万ドルと1億8,480万ドルでした。これに対し、2022年6月30日までの3か月と6か月間は、それぞれ5,300万ドルと9,610万ドルでした。フィルダプス®2023年6月30日までの3か月と6か月間の売上高は、それぞれ約6,490万ドルと1億2,240万ドルでした。また、FYCOMPAも同様です®2023年6月30日までの3か月間の売上高は約3,460万ドル、2023年1月24日(買収日)から2023年6月30日までの期間の売上高は約6,240万ドルでした。2022年6月30日までの3か月と6か月間の製品販売による純収益はすべて、FIRDAPSEの売上によるものでした®.
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2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月と6か月を比較すると、純製品収益がそれぞれ約4,640万ドルと8,870万ドル増加したのは、FYCOMPAの買収によるものです®、および関連製品の売上、およびFIRDAPSEの増加®売上高はそれぞれ約12%と16%(FIRDAPSEに移送された患者を含む)®2022年の第1四半期と第2四半期に、ルズルギは®市場から削除され)、正味価格が上昇しました。
また、2023年6月30日までの3か月と6か月間では、ライセンスおよびその他の収益がそれぞれ10万ドルと20万ドルでした。これに対し、2022年6月30日までの3か月と6か月間の収益は10万ドルでした。
売上原価。
2023年6月30日までの3か月と6か月の売上原価は約1,200万ドルと2,200万ドルでしたが、2022年6月30日までの3か月と6か月は760万ドルと1,350万ドルでした。どちらの期間の売上原価も、主にロイヤリティの支払いでした。ロイヤリティは、該当するライセンス契約で定義されている純収益に基づいています。ファイヤーダプス用®ロイヤルティは、以下の「流動性と資本資源-契約上の義務と取り決め」に記載されている条件で支払われ、(該当するライセンス契約で定義されている)純売上高がいずれかの暦年で1億ドルを超えると、3%増加します。ファイコンパの売上原価®2023年の第1四半期と第2四半期は製品コストで構成され、FYCOMPAの償却は含まれていません®無形資産。このレポートの他の部分に含まれる未監査連結財務諸表注記の注記9を参照してください。
無形資産の償却。
2023年6月30日までの3か月と6か月間の無形資産の償却額は約850万ドルと1,500万ドルでした。2022年の同時期には、無形資産の償却はありませんでした。無形資産の償却は、FYCOMPAの償却で構成されます®5年という推定耐用年数にわたって定額法で償却される権利と、ルズルギ®権利。14.5年という推定耐用年数にわたって定額法で償却されます。
研究開発費。
2023年6月30日と2022年に終了した3か月間の研究開発費は、それぞれ約400万ドルと400万ドルで、それぞれ総運用コストと費用の約7%と16%に相当しました。2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月間の研究開発費は次のとおりです(千単位)。
3 か月が終わりました 6月30日 |
変更 | |||||||||||||||
2023 | 2022 | $ | % | |||||||||||||
研究開発費用 |
$ | 3,603 | $ | 3,558 | 45 | 1.3 | ||||||||||
従業員の株式報酬 |
351 | 425 | (74 | ) | (17.4 | ) | ||||||||||
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研究開発費の合計 |
$ | 3,954 | $ | 3,983 | (29 | ) | (0.7 | ) | ||||||||
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2023年6月30日と2022年に終了した6か月間の研究開発費は、それぞれ約750万ドルと740万ドルで、それぞれ総運用コストと費用の約7%と15%に相当しました。2023年6月30日と2022年6月30日に終了した6か月間の研究開発費は次のとおりです(千単位)。
6 か月が終了 6月30日 |
変更 | |||||||||||||||
2023 | 2022 | $ | % | |||||||||||||
研究開発費用 |
$ | 6,826 | $ | 6,529 | 297 | 4.5 | ||||||||||
従業員の株式報酬 |
690 | 857 | (167 | ) | (19.5 | ) | ||||||||||
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研究開発費の合計 |
$ | 7,516 | $ | 7,386 | 130 | 1.8 | ||||||||||
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ファイアダプス用®、2023年6月30日までの3か月と6か月間の研究開発費は、2022年の同時期と比較すると比較的横ばいでした。2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月と6か月の研究開発費には、Musk-MG臨床試験と以前に実施されていた拡張アクセスプログラムの両方のサイトの閉鎖に関連する費用が含まれていました。2023年の期間中、研究開発にはFYCOMPAに関連する費用も含まれていました®.
希少な神経疾患やてんかん性疾患を治療する製品に重点を置いて戦略的イニシアチブとポートフォリオ拡大の取り組みを実施するにあたり、研究開発費は2023年以降も引き続き多額の費用がかかると予想しています。
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販売費、一般管理費。
2023年6月30日と2022年に終了した3か月間の販売費、一般管理費は、それぞれ約2,840万ドルと1,290万ドルで、それぞれ総運用コストと費用の約54%と53%を占めていました。2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月間の販売費、一般管理費は次のとおりです(千単位)。
3 か月が終わりました 6月30日 |
変更 | |||||||||||||||
2023 | 2022 | $ | % | |||||||||||||
売却 |
$ | 18,312 | $ | 7,268 | 11,044 | 152.0 | ||||||||||
一般管理と管理 |
7,137 | 4,052 | 3,085 | 76.1 | ||||||||||||
従業員の株式報酬 |
2,947 | 1,598 | 1,349 | 84.4 | ||||||||||||
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販売費、一般管理費の合計 |
$ | 28,396 | $ | 12,918 | 15,478 | 119.8 | ||||||||||
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2023年6月30日と2022年に終了した6か月間の販売費、一般管理費は、それぞれ約5,810万ドルと2,930万ドルで、それぞれ総運用コストと費用の約57%と58%に相当しました。2023年6月30日および2022年6月30日までの6か月間の販売費、一般管理費は次のとおりです(千単位)。
6 か月が終了 6月30日 |
変更 | |||||||||||||||
2023 | 2022 | $ | % | |||||||||||||
売却 |
$ | 36,076 | $ | 14,058 | 22,018 | 156.6 | ||||||||||
一般管理と管理 |
16,538 | 12,221 | 4,317 | 35.3 | ||||||||||||
従業員の株式報酬 |
5,500 | 3,069 | 2,431 | 79.2 | ||||||||||||
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販売費、一般管理費の合計 |
$ | 58,114 | $ | 29,348 | 28,766 | 98.0 | ||||||||||
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2023年6月30日までの3か月と6か月の販売費、一般管理費は、2022年の同時期と比較して、それぞれ約1,550万ドルと2,880万ドル増加しました。2023年6月30日までの6か月間の増加は、主にFYCOMPAの純製品売上高に関連する移行サービス契約に基づいて支払われる直接料金によるものでした®約1,340万ドルで、FYCOMPAの買収による販売(商品化)費用が約500万ドル増加しました®これは主に、LEMS患者を支援する501(c)(3)組織に約110万ドル、およびFYCOMPAの買収による従業員報酬と株式報酬の約680万ドルの増加、およびFYCOMPAの買収による人員増加に関連する商用システムの実装コスト、営業部隊とサポート要員の雇用から成ります。®.
FIRDAPSEからの収益を増やすための努力を続けているため、販売費、一般管理費は今後もかなりの額になると予想しています。®、FYCOMPAのマーケティングへの取り組みを続けてください®、FDAの承認があれば、2024年に予定されているバモロロンの商業的発売に備えるための措置を講じ、事業を拡大し続けるための措置を講じてください。
株式ベースの報酬。
2023年6月30日までの3か月と6か月間の株式ベースの報酬総額は、それぞれ330万ドルと620万ドルで、2022年6月30日までの3か月と6か月間の株式ベースの報酬総額は、それぞれ200万ドルと390万ドルでした。2023年と2022年の前半の助成金は、主に年末の賞与や新入社員への助成に関連するストックオプションを対象としていました。
その他の収入(費用)、純額
主に2023年6月30日までの3か月と6か月間の現金および現金同等物および投資への投資に関連して、すべての期間の純額その他の収益(費用)を報告しました。また、2022年の同時期にはそれぞれ(30万ドル)と(20万ドル)でした。2023年6月30日までの3か月と6か月のその他の収益は、2022年の同時期と比較してそれぞれ約210万ドルと370万ドル増加しましたが、これは主に、2022年6月30日までの3か月と6か月間の投資利回りの増加、投資残高の増加、および売却可能な有価証券の売却による60万ドルの実現損失によるものです。その他の収入、純額は、主に利息と配当収入で構成されています。
所得税。
2023年6月30日と2022年に終了した6か月間の実効所得税率は、それぞれ21.5%と23.7%でした。実効税率と 21% の法定連邦所得税率の差異は、州の所得税と予想される年間恒久的な差異によって異なり、請求される希少疾病用医薬品クレジットによって相殺されます。当社の実効税率は、任意の期間に行使されたストックオプションの数など、多くの要因の影響を受けます。また、当社の実効税率は、将来の期間で変動する可能性があります(また、将来の期間では、2023年の最初の6か月よりも高くなる可能性があります)。
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2023年6月30日と2022年12月31日の時点で、不確実な税務上の立場はありませんでした。
純利益。
2023年6月30日までの3か月と6か月の純利益は、それぞれ3,780万ドルと6,730万ドル(基本株1株あたり0.36ドルと0.64ドル、希薄化後1株あたり0.33ドルと0.59ドル)でしたが、2022年6月30日までの3か月と6か月間の純利益はそれぞれ2,160万ドルと3,490万ドル(21ドルと0.21ドル)でした。基本株1株あたりそれぞれ34ドル、希薄化後1株あたりそれぞれ0.20ドルと0.32ドル)。
流動性と資本資源
創業以来、2019年1月以降、FIRDAPSEの商品販売による収益から、主に複数の証券発行を通じて事業資金を調達してきました®,また、2023年1月以降、FYCOMPAの製品販売による収益から®。2023年6月30日の時点で、現金および現金同等物は合計1億7,880万ドル、運転資本は1億8,850万ドルでした。2022年12月31日の時点で、当社の現金および現金同等物は合計2億9,840万ドル、運転資本は2億6,320万ドルでした。2023年1月24日、私たちは約1億6200万ドルの現金および現金同等物を使って、FYCOMPAの米国での権利を取得しました®。2023年6月30日以降、当社は (i) 上記の取引完了の一環としてSantheraに約9,000万ドル、(ii) 2022年7月のRUZURGIの買収に関連して支払われる予定のヤコブス・ファーマシューティカル・カンパニー社に1,000万ドルを支払いました®。2023年6月30日の時点で、当社の現金および現金同等物のほぼすべてが1つの金融機関に預け入れられており、その残高は連邦保険限度額を超えていました。さらに、その日付の時点で、そのような資金は実質的にすべてマネーマーケット口座と米国債に投資されていました。
利用可能な現金の予測に基づくと、このレポートの日付から少なくとも今後12か月間、現在予定されている事業を支えるのに十分なリソースがあると考えています。私たちが利益を維持できるという保証や、将来必要になる可能性のある追加の資金を調達できるという保証はありません。
将来的には、FIRDAPSEでの将来の成功によっては、事業を支援するために追加の運転資金が必要になるかもしれません®とファイコンパは®売上、または購入して開発を続ける製品、および業績が引き続き収益性が高く、キャッシュフローがプラスになっているかどうか。これらの目的のために必要となる資金の金額や、必要なときにそのような資金が利用できるかどうかについての保証はありません。
その点で、将来の資金調達要件は、次のような多くの要因によって決まります。
• | 買収の可能性を探し出す際の努力と買収の完了にかかる費用(将来買収が行われた場合) |
• | 将来の臨床試験結果; |
• | 臨床試験やその他の製品開発活動の範囲、進捗率、費用。 |
• | 当社が確立する可能性のある共同契約、ライセンス契約、その他の取り決めの条件と時期 |
• | 規制当局の承認の費用とタイミング。 |
• | 当社製品に適用される規制監督の変更による製品開発のコストと遅延。 |
• | FIRDAPSEの売上から報告している収益水準®とファイコンパは®; |
• | 競争と市場発展の影響。 |
• | 特許請求やその他の知的財産権の出願および訴追の可能性のある場合、弁護および執行にかかる費用、および |
• | 他の製品を購入または投資する範囲。 |
私たちは、公開または私募の株式公開、デット・ファイナンス、企業コラボレーション、またはその他の手段を通じて、追加の資金を調達することがあります。また、臨床試験や前臨床試験に必要な資金の一部について、政府の助成金を求めることもあります。計画した事業に十分な資金がある場合でも、追加の事業開発活動に資金を提供するためにさらに資金調達を模索することがあります。当社による株式または転換社債の追加売却は、株主への希薄化につながる可能性があります。そのような必要な追加資金が私たちに提供されるという保証はまったくありませんし、私たちが受け入れられる条件で利用できるという保証もありません。さらに、共同の取り決めを通じて追加の資金を調達する範囲で、当社の技術に対する一部の権利を放棄したり、私たちにとって不利な条件でサブライセンスを付与したりする必要があるかもしれません。必要なときに追加の資金を確保できない場合、1つ以上の研究開発プログラムの延期、範囲の縮小、廃止を余儀なくされ、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
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2020年7月23日、私たちはSECに最大2億ドルの普通株式、優先株式、普通株を購入するためのワラント、負債証券、およびそのような証券の1つ以上で構成されるユニットを売却するための棚卸登録届出書を提出しました(2020年の有効期間登録届出書)。2020年の商品棚登録届出書(ファイル番号333-240052)は、2020年7月31日にSECによって発効が宣言されました。2020年の品揃え登録届に基づく提供は完了しておらず、2023年7月に2020年の棚登録の有効期限が切れました。
キャッシュフロー。
2023年6月30日および2022年6月30日までの6か月間の営業活動によって提供された純現金は、それぞれ4,280万ドルと3,470万ドルでした。2023年6月30日までの6か月間に、営業活動によってもたらされた純現金は、主に当社の純利益6,730万ドル、在庫が20万ドルの減少、買掛金の40万ドルの増加、および2,160万ドルの非現金費用によるものでした。これは、売掛金(純額)が3,240万ドル、前払費用およびその他の流動資産が190万ドル増加し、未払費用およびその他の負債が760万ドル減少し、オペレーティングリース負債が20万ドルと繰延税金で480万ドル減少したことによって一部相殺されました。売掛金の純額の増加は、主にFYCOMPAの売上に関係しています®、これはFIRDAPSEよりも現金回収サイクルが長いです®。2022年6月30日までの6か月間に、営業活動によってもたらされた純現金は、主に当社の純利益3,490万ドル、270万ドルの繰延税金、480万ドルによるものでした。 非現金経費。これは、売掛金(純額)が300万ドル増加し、買掛金が50万ドル、未払費用およびその他の負債が410万ドル、オペレーティングリース負債が10万ドルの減少によって一部相殺されました。
2023年6月30日までの6か月間の投資活動に使用された純現金は1億6,240万ドルで、主にFYCOMPAに関連する支払いで構成されていました®資産の取得。2022年6月30日までの6か月間の投資活動によって提供された純現金は930万ドルで、主に売却可能な有価証券の売却による収益で構成されていました。
2023年6月30日までの6か月間の財務活動に使用された純現金は10万ドルで、主に資産の取得から生じる負債の支払いと、株式ベースの報酬に関連する従業員の源泉徴収税の支払いで構成され、ストックオプションの行使による収益によって一部相殺されました。2022年6月30日までの6か月間の財務活動に使用された純現金は450万ドルで、主に普通株式の買戻しで構成され、ストックオプションの行使による収益によって一部相殺されました。
契約上の義務と取り決め。
FIRDAPSEの販売に関して、以下の契約上の取り決めを締結しました®:
• | FIRDAPSEのライセンス契約に基づいて支払われるべき支払い®。現在、ライセンス契約に基づいて以下のロイヤルティを支払っています。 |
• | FIRDAPSEの最初の商業販売から7年間のライセンサーへのロイヤルティ®1億ドルまでの売上高の場合は北米の純売上の(ライセンス契約で定義されているとおり)の7%、1億ドルを超える場合は北米での純売上高の10%に相当します。そして |
• | FIRDAPSEの最初の商業販売から当社にサブライセンスされた権利の第三者ライセンサーへのロイヤリティ®ある地域内の規制上の独占期間中の任意の暦年の純売上(BioMarinと第三者のライセンサーとの間のライセンス契約で定義されているとおり)の7%、規制上の独占権のない地域では任意の暦年の地域の3.5%に相当します。 |
2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、これらのライセンス契約に基づいて支払われるロイヤルティは合計で約920万ドルと1,680万ドルでした。これは、添付の連結営業報告書および包括利益の売上原価に含まれています。
また、DyDoがFIRDAPSEを商品化する権利の取得に成功した場合®日本では、日本での純売上高に対して、北米向けの当初のライセンス契約に基づいて現在支払っているロイヤルティと同等の割合のロイヤルティをライセンサーに支払います。
• | ヤコブスに支払うべき支払い。2022年7月のヤコブスとの和解に関連して、私たちはヤコブスに以下の対価を支払うことに合意しました。 |
• | 3,000万ドルの現金、そのうち1,000万ドルは2022年7月11日の決済完了時に支払われ、さらに1,000万ドルは2023年7月の決済1周年に支払われ、残りは決済2周年に支払われます。 |
• | 米国におけるCatalystのアミファンプリジン製品の純売上(CatalystとJacobus間のライセンスおよび資産購入契約で定義されている)に対する年間ロイヤルティは、(a)2022年から2025年までの暦年は 1.5%(年間最低300万ドルのロイヤルティ)、(b)CatalystのFIRDAPSEの最後の有効期限が切れるまでの2026暦年の場合は®米国の特許、2.5%(年間最低年間ロイヤルティは500万ドル)。ただし、特定の状況では、ロイヤルティ率が引き下げられ、最低年間ロイヤルティが廃止される場合があります。 |
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• | CatalystがFIRDAPSEの優先審査券を受け取るとしたら®またはルズルギ®将来、そのバウチャーを取得するために第三者が支払った対価の 50% がJacobusに支払われる予定です。 |
ロイヤルティは、純売上高に対するロイヤルティが最低ロイヤリティを下回る範囲で、年末に差し引かれます。
2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、ヤコバスに支払われるべきロイヤリティはそれぞれ合計で約90万ドルと170万ドルでした。
FYCOMPAの販売に関して、以下の契約上の取り決めを締結しました®:
• | FYCOMPAの資産購入契約に基づいて支払われるべき支払い®。エーザイ株式会社(エーザイ)との資産購入契約に関連して: |
• | 1億6000万ドルの前払いの現金支払いと、成約時に支払われた特定の前払いの払い戻しのための160万ドル。エーザイはまた、特許関連の特定のマイルストーンが達成された場合、2,500万ドルの偶発的支払いを受ける資格があります。 |
• | ロイヤリティ期間中の各暦年の独占権の喪失から始まるロイヤルティは、ジェネリックエントリー日より前の純売上高が1億ドル以上1億ドル未満の場合は12%、1億ドル以上1億2500万ドル未満の純売上高では17%、1億2500万ドルを超える純売上高では22%に相当します。ロイヤルティは、ジェネリックエントリー日以降の純売上高が1億ドル以上1億ドル未満の場合は 6%、1億ドル以上1億2500万ドル未満の純売上高では 8.5%、1億2500万ドルを超える純売上高には 11% に相当します。 |
• | 買収と同時に、両当事者は2つの関連契約を締結しました。(i) 商業および製造サービスの短期移行サービス契約と (ii) FYCOMPA の製造に関する長期供給契約®。移行サービス契約に基づき、エーザイは買収完了後の移行期間中、特定の商業および製造サービスを会社に提供しています。さらに、供給契約に基づき、エーザイはFYCOMPAを製造します®買収完了後7年間(または供給契約に定められたより長い期間)の当社用。 |
バモロロンに関して、次の契約上の取り決めを締結しました。
• | バモロロンの使用許諾契約に基づく支払いが必要です。サンテーラ・ファーマシューティカルズ・ホールディングス(Santhera)からの最近の買収に関連して: |
• | 買収完了時の初回現金支払い額は7,500万ドルです。 |
• | 米国のFDAによるDMD治療用製品のNDAの承認を得て、3,600万ドルの規制上のマイルストーン支払いを行います。米国のFDAによる第1、第2、第3の追加適応症に関する製品のNDAが規制当局によって承認された場合に、それぞれ5,000万ドル、4,500万ドル、4,500万ドルの追加規制マイルストーン支払いが行われます。 |
• | 販売ベースのマイルストーン支払いは、1暦年の地域内のすべての製品の該当する純売上高が、ライセンス契約に定められた純売上高の基準レベルの1つ以上に達した場合です。 |
• | 2026年1月1日まで、私たちは製品のすべての要件をSantheraからのみ購入する義務があり、Santheraは合意された供給価格で製品を製造、供給、販売する必要があります。 |
• | 同時に、Santheraのリバーススプリット後の普通株1,414,688株(取引後のSantheraの発行済み普通株式の約11.26%)を1株あたり9.477スイスフランの投資価格(署名前の相互に合意した出来高加重平均価格に相当)で取得し、Santheraに戦略的株式投資を行いました。約1,500万米ドルの株式投資収益は SantheraがDMDの第IV相試験やバモロロンの追加適応症のさらなる開発に使用しています。 |
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また、以下の契約上の取り決めも締結しました。
• | 雇用契約。私たちは最高経営責任者と雇用契約を締結し、2023年に約70万ドルの基本給の支払いを義務付けています。契約は2024年11月に期限切れになります。しかし、2023年7月25日、当社の最高経営責任者は2023年末までに退職する意向を発表しました。 |
• | 購入約束。私たちは、委託製造組織と年間約50万ドルの購入契約を締結しました。契約は2023年12月に失効します。 |
• | オフィススペースのリース。私たちはフロリダ州コーラルゲーブルズのリースオフィススペースで事業を運営しています。私たちは2020年5月にオフィス施設のリースを修正する契約を締結しました。修正されたリースにより、当社のリーススペースは約7,800平方フィートのオフィススペースから約10,700平方フィートのオフィススペースに増加しました。スペースが利用可能になった2021年3月1日頃に新しいスペースに移動しました。私たちは年間約50万ドルの家賃を支払います。 |
貸借対照表外の取り決め。
貸借対照表以外の条件はSECが公布した規則で定義されているため、当社には貸借対照表以外の取り決めはありません。
将来の見通しに関する記述に関する注意
このレポートには、1995年の民間証券訴訟改革法で定義されている「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらには、将来の事業に関する当社の期待、信念、計画または目標、および予想される経営成績に関する記述が含まれます。このため、ここに含まれる歴史的事実の記述ではない記述は、将来の見通しに関する記述と見なすことができます。上記に限らず、「信じる」、「予想する」、「提案する」、「計画する」、「期待する」、「意図する」、「可能性がある」などの表現は、将来の見通しに関する記述を特定することを目的としています。このような記述には、既知または未知のリスク、不確実性、およびその他の要因が含まれるため、当社の実際の結果、業績、その他の成果が、そのような将来の見通しに関する記述によって明示または暗示される将来の結果、業績、または成果と大きく異なる可能性があります。このような違いを引き起こす可能性のある要因には、「項目1A — リスク要因」というタイトルのセクションで説明されているものが含まれますが、これらに限定されません。
FIRDAPSEの商品化は引き続き成功しています®とファイコンパは®非常に不確かです。私たちの成功に影響する要因には、以下の不確実性が含まれます。
• | COVID-19パンデミック、または将来のパンデミックが当社の事業または経済全般に与える影響。 |
• | FIRDAPSEの販売を成功させ続けることができるかどうか®そして今、FYCOMPAのマーケティングに成功しています®適用される連邦法および州法、規則、規制を完全に遵守しつつ、 |
• | FIRDAPSEの市場規模についての私たちの見積もりは®ランバート・イートン筋萎縮症候群(LEMS)の治療には正確であることが証明されます。 |
• | 診断されていない、または他の病気と誤診されているLEMS患者を見つけることができるかどうか。 |
• | 患者はFIRDAPSEの使用を中止するかどうか®とファイコンパは®これまでに経験した金額よりも高い、または私たちが予測しているよりも高い料金で。 |
• | FIRDAPSEの毎日の投与量かどうか®患者さんが摂取する量は時間とともに変化し、手術の結果にも影響します。 |
• | 新しいファーダプスかどうか®患者とFYCOMPA®患者は、安定療法への滴定に成功することができます。 |
• | FIRDAPSEの販売を続けることができるかどうか®そして今、FYCOMPA(ファイコンパ市場)®収益性が高くキャッシュフローがプラスベースでは、 |
• | 私たちが雇ったチームをFYCOMPAのマーケティングにうまく統合できるかどうか®現在の事業構造に、 |
• | FYCOMPAの買収かどうか®2023年にはEBITDAとEPSを増加させることが証明されるでしょう。 |
• | 私たちが公開市場に提供する収益または収益のガイダンスが正確であることが判明するかどうか。 |
• | 支払者が、当社が商品に対して請求した価格で当社製品の代金を払い戻すかどうか。 |
• | 当社の第三者サプライヤーと委託製造業者が現在の適正製造基準(cGMP)へのコンプライアンスを維持する能力。 |
• | 当社の製品を販売する第三者が適用法の遵守を維持する能力。 |
• | FIRDAPSEの患者支援プログラムに関する適用規則の遵守を維持する当社の能力®とファイコンパは®; |
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• | LEMS患者を支援する501 (c) (3) 団体への寄付に関連する適用規則の遵守を維持する当社の能力。 |
• | 当社の知的財産の範囲と当社の知的財産に対する異議申し立ての結果、逆に、第三者の知的財産がFIRDAPSEにとって予期しない障害となるかどうか®またはFYCOMPA®; |
• | FYCOMPAのオレンジブックに掲載されている当社の特許の期限延長について、米国特許庁との紛争を有利に解決する能力®; |
• | 当社の以前の買収取引について、クロージング後に独占禁止法規制当局による審査が行われるかどうか、またそのような審査が行われた場合の結果 |
• | 開発中の医薬品を追加購入し、その製品を商品化するために必要な研究開発を完了し、その後、その製品の商業化が承認されれば、その製品の販売を成功させることができるかどうか。 |
• | 私たちの特許がFIRDAPSEのジェネリック医薬品の競争を防ぐのに十分かどうか®FIRDAPSEの希少疾病用医薬品独占権の後®有効期限が切れます。 |
• | FIRDAPSEに関連して訴訟を起こした第4項の異議申立人に対して特許を執行する訴訟が成功するかどうか®またはFYCOMPA®; |
• | メディケア、メディケイド、保険会社、健康維持機関、その他のプラン管理者などの政府および民間の支払者による償還および補償方針の不利な変更による当社の利益とキャッシュフローへの影響、または医薬品の価格設定などに対する精査の強化の結果を含む、業界組織、連邦政府、または任意の州の政府によって課される価格圧力の影響。 |
• | 医療業界の変化と、処方薬費の削減を目指す大統領、議会、医療専門家からの政治的圧力や行動の影響、および2022年のインフレ削減法の変更を含む医薬品の価格に関する法律の将来の変更、またはヘルスケア業界全般の変化によって生じる医療業界の変化。 |
• | Santheraのバモロロンに関するNDAがPDUFAの日付までに承認されるのか、それともそもそも承認されるのか。 |
• | Santheraのバモロロンに関するNDAが承認されれば、その地域でのバモロロンの商品化が成功するかどうか。 |
• | バモロロンの商品化が、もし薬が承認されれば、収益の増加につながるかどうか。 |
• | 私たちとSantheraがバモロロンの追加適応症の開発に成功し、これらの追加適応症の製品を商品化する能力を獲得できるかどうか。 |
• | 経済全般の状況とそれが私たちのビジネスに与える影響 |
• | 2022年のインフレ削減法を含む米国の将来の医療改革の潜在的な影響、および医療費を削減し、政府支出の全体的な水準を制限するために世界中で講じられている措置(価格設定措置や当社製品の償還額削減の影響を含む)。 |
• | 私たちの臨床試験と研究、前臨床研究の範囲、進捗率と費用、 概念実証研究、その他の医薬品開発活動、および私たちの試験や研究が成功するかどうか。 |
• | 実施する可能性のある臨床試験や研究を、そのような試験や研究のために設定した予算内で適時に完了させる当社の能力。 |
• | ファイアダプスかどうか®カナダのコラボレーションパートナーであるKYE Pharmaceuticalsを通じて、カナダで収益を上げて商業化を成功させることができます。 |
• | FIRDAPSEの売上への影響®米国では、アミファンプリジン製品をカナダで購入して米国で使用する場合、 |
• | 日本の共同パートナーであるDyDoが、FIRDAPSEの商用化の承認を求めるために必要な日本での臨床試験を無事に完了するかどうか®日本では、 |
• | DyDoはFIRDAPSEの商業化の承認を得ることができるかどうか®日本では、そして |
• | 私たちのバージョンのビガバトリン錠がFDAの承認を受け、遠藤による販売が成功するかどうか、当社バージョンのジェネリックビガバトリン錠の販売でマイルストーン支払いやロイヤルティを獲得できるかどうか、遠藤の破産申請がこれらの問題に影響を与えるかどうか。 |
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私たちの現在の計画と目標は、FIRDAPSEの継続的な商業化に関する仮定に基づいています®とファイコンパは®、バモロロンの商品化の可能性、および追加製品の取得またはライセンス供与を検討する計画について。私たちの仮定は妥当だと考えていますが、私たちの仮定はどれも不正確になる可能性があります。ここに記載した将来の見通しに関する記述には、本報告書の日付時点での当社の見解のみを反映している重大な不確実性が内在していることを考慮すると、そのような記述に過度に依存すべきではありません。私たちは、新しい情報、将来の出来事、その他の結果として、将来の見通しに関する記述を公に更新または改訂する義務を負いません。
アイテム 3. | 市場リスクに関する量的・質的な開示 |
市場リスクとは、金利、為替レート、商品価格の変動によって市場リスクに敏感な商品の価値が変動するリスクのことです。これらの要因の変化により、当社の経営成績とキャッシュフローが変動する可能性があります。
現在、金利リスクにさらされているのは、流動性の高いマネーマーケットファンドや米国債に随時投資される現金および現金同等物に限定されています。私たちの投資活動の主な目的は、事業資金を調達するための資金を確保することです。また、大きなリスクを負うことなく、投資収益を最大化するよう努めています。私たちは投資ポートフォリオにデリバティブ金融商品を使用していません。私たちの現金と投資に関する方針は、ポートフォリオの他の考慮事項よりも流動性と元本の維持に重点を置いています。
アイテム 4. | 統制と手続き |
a. | 私たちは、規則13a-15(e)で定義されているように、当社の開示管理と手続きの設計と運用の有効性について、最高執行役員や最高財務責任者を含む経営陣の監督と参加を得て評価を実施しました。 15d-15 (e)改正された1934年の証券取引法(取引法)のこのような評価に基づいて、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、2023年6月30日現在、取引法に基づいて当社が提出または提出した報告書で開示が義務付けられている情報が、SECの規則と規制で指定された期間内に記録、処理、要約、または報告され、当社が情報を開示することを確実にするための管理と手順を含むことを保証するために、2023年6月30日現在、当社の開示管理および手続きが有効であると結論付けました。には、そのようなレポートが蓄積されていましたまた、必要な開示についてタイムリーな決定ができるように、必要に応じて、当社の最高経営責任者や最高財務責任者を含む経営陣に伝えました。 |
b. | 2023年6月30日までの3か月間、財務報告に対する内部統制に重大な影響を与える可能性がある、または重大な影響を与える可能性がかなり高い内部統制またはその他の要因に変更はありませんでした。 |
第二部その他の情報
アイテム 1. | 法的手続き |
パラグラフIV 特許訴訟
2023年1月、ジェネリック医薬品メーカー3社から、それぞれがFDAに短縮新薬申請(ANDA)を提出し、FDAからジェネリック版のFIRDAPSEの製造、使用、販売の許可を求める第4項の認証通知書を受け取りました®米国では。通知書はそれぞれ、当社の6つの特許がFIRDAPSEを対象とするFDAオレンジブックに記載されていると主張しています®これらのANDA提出物に記載されている提案製品の商業的製造、使用、または販売によって無効であり、法的強制力もなく、また侵害されることもありません。改正された1984年の医薬品価格競争法および特許期間回復法によって改正された連邦食品医薬品化粧品法に基づき、通知書を受け取ってから45日以内に、これらのジェネリック医薬品メーカーに対する特許侵害訴訟を連邦地方裁判所で開始し、2026年5月までFDAによるANDAの承認を禁止する一時停止、または特許を無効、執行不能とする判決の成立を誘発しました。侵害されているか、侵害されていないか、どちらか早い方。その点で、必要なデューデリジェンスを実施した結果、2023年3月1日、米国ニュージャージー州連邦地方裁判所に、ANDA申告を通知したジェネリック医薬品メーカー3社のそれぞれに対して訴訟を提起しました。
私たちは、FIRDAPSEの知的財産を積極的に保護し、守るつもりです®そして、保証はありませんが、私たちの特許はFIRDAPSEを保護すると信じています®私たちの特許の存続期間中、ジェネリック医薬品の競合品から。
2023年2月20日、FYCOMPAの経口懸濁液製剤の最初のANDAを提出したと思われる会社から、パラグラフIV認証通知書を受け取りました®。同じ会社から2月下旬に、FYCOMPAの錠剤製剤に関する同様の証明書を記載した同様の手紙が送られてきました。®、この製剤では4番目の認証です。これらの手紙は両方とも、第4項の非侵害証明書でした。 無効性、そして、FYCOMPA の '497 特許に対する法的強制力はありません®しかし、前の第4項のANDA申告者からの通知のような各申請は、FYCOMPA®タブレットは'571年の特許に異議を申し立てていません。FIRDAPSEに対する私たちの行動に似ています®上記のパラグラフIVの認証については、デューデリジェンスの後、2023年4月5日、米国ニュージャージー州地方裁判所に、両方のFYCOMPAに関するANDAの提出を通知した製薬会社に対して訴訟を起こしました。®処方により、申請ごとに30か月の滞在がトリガーされます。
その他の訴訟
時々、私たちは通常の業務過程で発生する法的手続きに巻き込まれることがあります。上記以外に、現時点で係属中の訴訟のうち、個別に、または全体として、当社の経営成績、財政状態、またはキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性のある訴訟はないと考えています。
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アイテム 1A. |
リスク要因 |
アイテム 2. |
株式の未登録売却と収益の使用 |
ピリオド |
合計 番号 株式の 購入済み |
平均 価格 支払人数 シェア |
合計 の数 株式 として購入 の一部 公に 発表済み プログラム |
ドル価値 その株式の まだあるかもしれない 購入済み (インチ 数千人) |
||||||||||||
2023年4月1日から2023年4月30日 |
— | $ | — | — | $ | 21,003 | ||||||||||
2023年5月1日-2023年5月31日 |
— | $ | — | — | $ | 21,003 | ||||||||||
2023年6月1日-2023年6月30日 |
— | $ | — | — | $ | 21,003 |
アイテム 3. |
優先証券のデフォルト |
アイテム 4. |
鉱山の安全に関する開示 |
アイテム 5. |
その他の情報 |
アイテム 6. | 展示品 |
10.1 | 2023年7月31日付けのエーザイと当社の子会社であるエーザイ株式会社との間の移行サービス契約の改正(特定の情報は、(i)重要ではなく、(ii)公開されると競争上有害となるため、展示から除外されています)。 | |
31.1 | セクションに基づく最高執行役員の認定2002年のサーベンス・オクスリー法第302号 | |
31.2 | セクションに基づく最高財務責任者の認定2002年のサーベンス・オクスリー法第302号 | |
32.1 | セクションに基づく最高執行役員の認定2002年のサーベンス・オクスリー法第906号 | |
32.2 | セクションに基づく最高財務責任者の認定2002年のサーベンス・オクスリー法第906号 | |
101.インチ | XBRL インスタンスドキュメント | |
101.SCH | XBRL タクソノミー拡張スキーマ | |
101.CAL | XBRL タクソノミー拡張計算リンクベース | |
101.DEF | XBRL タクソノミー拡張定義リンクベース | |
101.LAB | XBRL タクソノミー拡張ラベルリンクベース | |
101.PRE | XBRL タクソノミー拡張プレゼンテーションリンクベース | |
104 | 表紙インタラクティブデータファイル(インライン XBRL としてフォーマットされ、別紙101に含まれています) |
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署名
1934年の証券取引法に従い、登録者は署名者に代わって正式に承認された署名者にこの報告書に署名させました。
カタリスト・ファーマシューティカルズ株式会社
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作成者: | /s/ アリシア・グランデ | |
アリシア・グランデ | ||
副社長、会計、最高財務責任者 |
日付:2023年8月9日
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