フォーム 10-Q
目次
Q20001369568--12-31無形資産の償却を除く2023年3月31日現在、前払費用およびその他の流動資産に添付の連結貸借対照表に記録され、2023年6月30日に償還が適用されました2023年3月31日および2023年6月30日の時点で、それぞれ190万ドルと80万ドルの取引費用が、添付の連結貸借対照表の未払費用およびその他の負債に記録され、残りの510万ドルは現金で支払われています00013695682022-12-3100013695682023-06-3000013695682023-01-012023-06-3000013695682023-04-012023-06-3000013695682022-04-012022-06-3000013695682022-01-012022-06-3000013695682022-01-012022-12-3100013695682022-01-012022-03-3100013695682023-01-012023-03-3100013695682023-08-0700013695682023-01-012023-01-3100013695682021-12-3100013695682022-06-3000013695682022-03-3100013695682023-03-310001369568CPRX: 米国財務証券、証券、現金同等物資源2023-06-300001369568米国会計基準:コンピュータ機器メンバー2023-06-300001369568米国会計基準:家具および備品会員2023-06-300001369568米国会計基準:リースホールド改善メンバー2023-06-300001369568US-GAAP: ソフトウェア開発メンバー2023-06-300001369568US-GAAP: マネー・マーケット・ファンド・メンバー2023-06-300001369568米国会計基準:フェアバリューインプットレベル1メンバーUS-GAAP: 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ロイヤリティ契約条件メンバーCPRX:会員が1,000万人以上1億人未満のロイヤリティSRT: 最大メンバー数2023-01-012023-06-300001369568SRT: 最低メンバー数CPRX:1億以上1億2,500万人未満の会員のロイヤリティUS-GAAP: ロイヤリティ契約条件メンバーCPRX: FY企業会員に対する米国の権利2023-01-012023-06-300001369568CPRX: FY企業会員に対する米国の権利US-GAAP: ロイヤリティ契約条件メンバーCPRX:1億以上1億2,500万人未満の会員のロイヤリティSRT: 最大メンバー数2023-01-012023-06-300001369568SRT: 最低メンバー数CPRX:会員が1,000万人以上1億人未満のロイヤリティCPRX: FY企業会員に対する米国の権利2023-01-012023-06-300001369568CPRX: FY企業会員に対する米国の権利CPRX:会員が1,000万人以上1億人未満のロイヤリティSRT: 最大メンバー数2023-01-012023-06-300001369568CPRX: FY企業会員に対する米国の権利CPRX:1億以上1億2,500万人未満の会員のロイヤリティSRT: 最低メンバー数2023-01-012023-06-300001369568SRT: 最大メンバー数CPRX:1億以上1億2,500万人未満の会員のロイヤリティCPRX: FY企業会員に対する米国の権利2023-01-012023-06-300001369568米国会計基準:RSU 加盟国の制限付株式単位2023-01-012023-06-300001369568SRT: 最低メンバー数2023-01-012023-06-300001369568SRT: 最大メンバー数2023-01-012023-06-300001369568US-GAAP: コラボレーティブ・アレンジメント・メンバー2023-01-012023-06-300001369568CPRX: ダイドファーマCのメンバー2023-01-012023-06-300001369568CPRX: 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主要医薬品メンバー米国会計基準:一般管理費の売上メンバー2022-04-012022-06-300001369568US-GAAP: コラボレーティブ・アレンジメント・メンバー2022-04-012022-06-300001369568US-GAAP: コラボレーティブ・アレンジメント・メンバーCPRX: プロダクト・レベニュー・ネット・メンバー2022-04-012022-06-300001369568CPRX: ファーダプスメンバー2022-04-012022-06-300001369568CPRX: 会計年度会社会員2022-04-012022-06-300001369568米国会計基準:研究開発費メンバー2023-04-012023-06-300001369568米国会計基準:一般管理費の売上メンバー2023-04-012023-06-300001369568CPRX: ライセンスおよびその他の収益メンバー2023-04-012023-06-300001369568CPRX: プロダクト・レベニュー・ネット・メンバー2023-04-012023-06-300001369568US-GAAP: コラボレーティブ・アレンジメント・メンバー米国会計基準:研究開発費メンバー2023-04-012023-06-300001369568米国会計基準:追加払込資本構成員2023-04-012023-06-300001369568米国会計基準:普通株式会員2023-04-012023-06-300001369568CPRX: 普通株式の購入オプション2023-04-012023-06-300001369568米国会計基準:RSU 加盟国の制限付株式単位2023-04-012023-06-300001369568米国会計基準:その他の包括利益の累計メンバー2023-04-012023-06-300001369568米国会計基準:利益剰余金メンバー2023-04-012023-06-300001369568CPRX: 主要医薬品メンバー米国会計基準:一般管理費の売上メンバー2023-04-012023-06-300001369568CPRX: プロダクト・レベニュー・ネット・メンバーUS-GAAP: コラボレーティブ・アレンジメント・メンバー2023-04-012023-06-300001369568US-GAAP: コラボレーティブ・アレンジメント・メンバー2023-04-012023-06-300001369568CPRX: ルズルギ会員のライセンスと有形資産の取得2023-04-012023-06-300001369568CPRX: FY会社会員のライセンスおよび有形資産の取得2023-04-012023-06-300001369568CPRX: ファーダプスメンバー2023-04-012023-06-300001369568CPRX: 会計年度会社会員2023-04-012023-06-300001369568CPRX: ルズルギ会員のライセンス契約2024-07-112024-07-110001369568米国会計基準:後任イベントメンバーCPRX: ルズルギ会員のライセンス契約2024-07-112024-07-110001369568CPRX: 米国財務証券、証券、現金同等物資源2022-01-012022-12-310001369568CPRX: ライセンスおよび資産購入契約メンバー2022-07-112022-07-110001369568CPRX: 2022年から2025年までの暦年のメンバーCPRX: ライセンスおよび資産購入契約メンバー2022-07-112022-07-110001369568CPRX: 2026暦年のメンバーCPRX: ライセンスおよび資産購入契約メンバー2022-07-112022-07-110001369568CPRX: ルズルギ会員のライセンス契約2022-07-112022-07-110001369568CPRX: ルズルギ会員のライセンス契約2023-07-112023-07-110001369568CPRX: ルズルギ会員のライセンス契約米国会計基準:後任イベントメンバー2023-07-112023-07-110001369568米国会計基準:普通株式会員CPRX: 株式購入プログラムメンバー2021-03-310001369568CPRX: 2000棚登録届出書メンバー2020-07-230001369568CPRX: ルズルギ会員のライセンス契約2025-07-112025-07-110001369568CPRX:サンセラファーマシューティカルズホールディングスのメンバー米国会計基準:後任イベントメンバー2023-07-012023-07-310001369568CPRX:サンセラファーマシューティカルズホールディングスのメンバー米国会計基準:後任イベントメンバー2023-07-012023-07-310001369568CPRX: ルズルギ会員のライセンス契約米国会計基準:後任イベントメンバー2023-07-012023-07-310001369568CPRX:サンセラファーマシューティカルズホールディングスのメンバー米国会計基準:後任イベントメンバー2023-07-310001369568米国会計基準:その他の包括利益の累計メンバー2021-12-310001369568米国会計基準:利益剰余金メンバー2021-12-310001369568米国会計基準:追加払込資本構成員2021-12-310001369568米国会計基準:普通株式会員2021-12-310001369568米国会計基準:その他の包括利益の累計メンバー2022-03-310001369568米国会計基準:利益剰余金メンバー2022-03-310001369568米国会計基準:追加払込資本構成員2022-03-310001369568米国会計基準:普通株式会員2022-03-310001369568米国会計基準:その他の包括利益の累計メンバー2022-12-310001369568米国会計基準:利益剰余金メンバー2022-12-310001369568米国会計基準:追加払込資本構成員2022-12-310001369568米国会計基準:普通株式会員2022-12-310001369568米国会計基準:その他の包括利益の累計メンバー2023-03-310001369568米国会計基準:利益剰余金メンバー2023-03-310001369568米国会計基準:追加払込資本構成員2023-03-310001369568米国会計基準:普通株式会員2023-03-310001369568米国会計基準:その他の包括利益の累計メンバー2022-06-300001369568米国会計基準:利益剰余金メンバー2022-06-300001369568米国会計基準:追加払込資本構成員2022-06-300001369568米国会計基準:普通株式会員2022-06-300001369568米国会計基準:その他の包括利益の累計メンバー2023-06-300001369568米国会計基準:利益剰余金メンバー2023-06-300001369568米国会計基準:追加払込資本構成員2023-06-300001369568米国会計基準:普通株式会員2023-06-30ISO 4217: 米ドルエクセルリ:シェアタール:年エクセルリ:ピュアUTR: 平方フィート木曜日:日ISO 4217: 米ドルエクセルリ:シェアCPRX: 投票CPRX: セグメントISO 4217: スイスフランエクセルリ:シェア
 
 
米国
証券取引委員会
ワシントンD.C. 20549
 
 
フォーム
10-Q
 
 
[マークワン]
1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書
四半期終了時について 6月30日 2023
または
 
1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書
コミッションファイル
いいえ。001-33057
 
 
カタリスト・ファーマシューティカルズ株式会社
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)
 
 
 
デラウェア州
 
76-0837053
(州またはその他の管轄区域)
法人または組織)
 
(IRS) 雇用主
識別番号)
   
355 アルハンブラサークル
スイート 801
コーラル・ゲーブルズ, フロリダ
 
33134
(主要執行機関の住所)
 
(郵便番号)
登録者の電話番号 (市外局番を含む): (305)
420-3200
 
 
同法第12条 (b) に従って登録された証券:
 
各クラスのタイトル
 
ティッカー
シンボル
 
取引所の名称
どっちに登録された
普通株式、額面価格1株あたり0.001ドル
 
CPRX
 
ナスダックキャピタルマーケット
登録者が、(1)1934年の証券取引法の第13条または第15条(d)で提出が義務付けられているすべての報告書を、過去12か月間(または登録者がそのような報告の提出が義務付けられたより短い期間)に提出したか、(2)過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ☐
登録者が規則第405条に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください
S-T
過去12か月間(または、登録者がそのようなファイルを提出する必要があったほど短い期間)。はい☒ いいえ ☐
登録者が大規模アクセラレーテッドファイラー、アクセラレーテッドファイラーであるかどうか、チェックマークで示してください
非加速
ファイラー、小規模な報告会社、または新興成長企業。ルールの「アクセラレーテッド・ファイラー」、「大規模アクセラレーテッド・ファイラー」、「小規模報告会社」、「新興成長企業」の定義を参照してください
12b-2
交換法の:
 
大型加速フィルター      アクセラレーテッド・ファイラー  
非加速ファイラー      小規模な報告会社  
         新興成長企業  
新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13 (a) 条に基づく新規または改訂された財務会計基準の遵守のために延長された移行期間を使用しないことを選択しているかどうかをチェックマークで示してください。☐
登録者がシェル会社 (ルールで定義されているとおり) であるかどうかをチェックマークで示してください
12b-2
取引法の)。はい ☐ いいえ
発行者の各種類の普通株式の発行済株式の数を、実行可能な最新の日付で示してください 106,582,8571株あたり額面0.001ドルの普通株式は、2023年8月7日の時点で発行済みです。
 
 


目次

カタリスト・ファーマシューティカルズ株式会社

インデックス

第I部。財務情報

 

アイテム 1.

  財務諸表   
  2023年6月30日(未監査)および2022年12月31日の連結貸借対照表      3  
  2023年6月30日および2022年6月30日に終了した3か月および6か月間の連結営業報告書および包括利益(未監査)      4  
  2023年6月30日および2022年6月30日に終了した3か月および6か月間の連結株主資本の変動計算書(未監査)      5  
  2023年6月30日および2022年6月30日に終了した6か月間の連結キャッシュフロー計算書(未監査)      6  
  未監査の連結財務諸表への注記      7  

アイテム 2.

  経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析      29  

アイテム 3.

  市場リスクに関する量的・質的な開示      42  

アイテム 4.

  統制と手続き      42  
 

 

第二部その他の情報

 

  

アイテム 1.

  法的手続き      42  

アイテム 1A.

  リスク要因      43  

アイテム 2.

  持分証券の未登録売却および収益の使用      43  

アイテム 3.

  シニア証券のデフォルト      43  

アイテム 4.

  鉱山の安全に関する開示      43  

アイテム 5.

  その他の情報      43  

アイテム 6.

  展示品      44  

署名

     45  

 

2


目次
http://fasb.org/us-gaap/2023#LiabilitiesCurrenthttp://fasb.org/us-gaap/2023#LiabilitiesCurrentP3PYPY
カタリスト・ファーマシューティカルズ株式会社
連結貸借対照表
(千単位、共有データを除く)
 
    
6月30日
2023
    
12月31日
2022
 
    
(未監査)
        
資産
                 
現在の資産:
                 
現金および現金同等物
   $ 178,787      $ 298,395  
売掛金、純額
     42,796        10,439  
インベントリ
     10,751        6,805  
前払費用およびその他の流動資産
     8,634        5,167  
    
 
 
    
 
 
 
流動資産合計
     240,968        320,806  
オペレーティングリース
使用権
資産
     2,641        2,770  
資産および設備、純額
     1,203        847  
ライセンスおよび取得した無形資産、純額
     175,595        32,471  
繰延税金資産、純額
     23,489        18,736  
    
 
 
    
 
 
 
総資産
   $ 443,896      $ 375,630  
    
 
 
    
 
 
 
負債と株主資本
                 
流動負債:
                 
買掛金
   $ 4,421      $ 3,975  
未払費用およびその他の負債
     48,082        53,613  
    
 
 
    
 
 
 
流動負債合計
     52,503        57,588  
オペレーティング・リースの負債、当期分を差し引いたもの
     3,376        3,557  
その他
非電流
負債
     12,723        14,064  
    
 
 
    
 
 
 
負債総額
     68,602        75,209  
コミットメントと不測の事態(注12)
             
株主資本:
                 
優先株式、$0.001額面価格、 5,000,000承認された株式: 無し2023年6月30日と2022年12月31日に発行され、発行済みです
                   
普通株式、$0.001額面価格、 200,000,000承認された株式。 106,501,259株式と 105,263,0312023年6月30日と2022年12月31日にそれぞれ発行済みおよび発行済み株式
     107        105  
[追加]
支払い済み
資本
     257,976        250,430  
利益剰余金
     117,192        49,862  
その他の包括利益(損失)の累計(注4)
     19        24  
    
 
 
    
 
 
 
株主資本の総額
     375,294        300,421  
    
 
 
    
 
 
 
負債総額と株主資本
   $ 443,896      $ 375,630  
    
 
 
    
 
 
 
添付の注記は、これらの連結財務諸表の不可欠な部分です。
 
3


目次
カタリスト・ファーマシューティカルズ株式会社
連結営業諸表と包括利益(未監査)
(千単位、共有データを除く)
 
    
終了した3か月間
6月30日
   
終了した6か月間
6月30日
 
    
2023
    
2022
   
2023
   
2022
 
収益:
                                 
製品収益、純額
   $ 99,477      $ 53,049     $ 184,781     $ 96,082  
ライセンスおよびその他の収入
     105        64       167       120  
    
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
 
総収入
     99,582        53,113       184,948       96,202  
    
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
 
運用コストと経費:
                                 
売上原価 (a)
     12,045        7,643       21,991       13,533  
研究開発
     3,954        3,983       7,516       7,386  
販売、一般、管理 (a)
     28,396        12,918       58,114       29,348  
無形資産の償却
     8,488                 15,019           
    
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
 
運用コストと経費の合計
     52,883        24,544       102,640       50,267  
    
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
 
営業利益
     46,699        28,569       82,308       45,935  
その他の収益(費用)、純額
     1,813        (324     3,517       (231
    
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
 
税引前純利益
     48,512        28,245       85,825       45,704  
所得税規定
     10,750        6,626       18,495       10,844  
    
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
 
当期純利益
   $ 37,762      $ 21,619     $ 67,330     $ 34,860  
    
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
 
1株当たり当期純利益:
                                 
ベーシック
   $ 0.36      $ 0.21     $ 0.64     $ 0.34  
    
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
 
希釈
   $ 0.33      $ 0.20     $ 0.59     $ 0.32  
    
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
 
加重平均発行済株式数:
                                 
ベーシック
     106,258,790        102,795,600       105,911,936       102,788,719  
    
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
 
希釈
     113,673,534        109,264,730       113,840,155       109,149,185  
    
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
当期純利益
   $ 37,762      $ 21,619     $ 67,330     $ 34,860  
その他の包括利益(注4):
                                 
売却可能な有価証券の未実現利益(損失)、税引後($)
3), ($101), $2そして
(
$7
)
、それぞれ
     8        323       (5     18  
    
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
 
包括利益
   $ 37,770      $ 21,942     $ 67,325     $ 34,878  
    
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
 
 
(a)
無形資産の償却を除く
添付の注記は、これらの連結財務諸表の不可欠な部分です。
 
4


目次
カタリスト・ファーマシューティカルズ株式会社
連結株主資本変動計算書(未監査)
2023年6月30日および2022年6月30日に終了した3か月と6か月間
(千単位)
 
 
  
優先
株式
 
  
普通株式
 
  
[追加]
支払い済み

資本
 
 
保持
収益
 
  
累積
その他
包括的
収益 (損失)
 
 
合計
 
 
  
株式
 
  
金額
 
2022年12月31日現在の残高
  
$
—  
    
 
105,263
 
  
$
105
 
  
$
250,430
 
 
$
49,862
 
  
$
24
 
 
$
300,421
 
サービスのストックオプションの発行
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
2,177
 
 
 
—  
 
  
 
—  
 
 
 
2,177
 
普通株式のストックオプションの行使
  
 
—  
 
  
 
548
 
  
 
1
 
  
 
1,269
 
 
 
—  
 
  
 
—  
 
 
 
1,270
 
サービスの制限付株式の償却
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
715
 
 
 
—  
 
  
 
—  
 
 
 
715
 
譲渡制限付株式の権利確定による普通株式の発行
単位、ネット
  
 
—  
 
  
 
127
 
  
 
—  
 
  
 
(477
 
 
—  
 
  
 
—  
 
 
 
(477
その他の包括利益(損失)
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
—  
 
 
 
—  
 
  
 
(13
 
 
(13
当期純利益
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
—  
 
 
 
29,568
 
  
 
—  
 
 
 
29,568
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
   
 
 
    
 
 
   
 
 
 
2023年3月31日現在の残高
  
 
—  
 
  
 
105,938
 
  
 
106
 
  
 
254,114
 
 
 
79,430
 
  
 
11
 
 
 
333,661
 
サービスのストックオプションの発行
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
2,576
 
 
 
—  
 
  
 
—  
 
 
 
2,576
 
普通株式のストックオプションの行使
  
 
—  
 
  
 
557
 
  
 
1
 
  
 
616
 
 
 
—  
 
  
 
—  
 
 
 
617
 
サービスの制限付株式の償却
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
722
 
 
 
—  
 
  
 
—  
 
 
 
722
 
譲渡制限付株式の権利確定による普通株式の発行
単位、ネット
  
 
—  
 
  
 
6
 
  
 
—  
 
  
 
(52
 
 
—  
 
  
 
—  
 
 
 
(52
その他の包括利益(損失)
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
—  
 
 
 
—  
 
  
 
8
 
 
 
8
 
当期純利益
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
—  
 
  
 
—  
 
 
 
37,762
 
  
 
—  
 
 
 
37,762
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
   
 
 
    
 
 
   
 
 
 
2023年6月30日の残高
  
$
—  
    
 
106,501
 
  
$
107
 
  
$
257,976
 
 
$
117,192
 
  
$
19
 
 
$
375,294
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
   
 
 
    
 
 
   
 
 
 
 
 
  
優先
株式
 
  
普通株式
 
  
[追加]
支払い済み

資本
 
 
保持
収益
(累積)
赤字)
 
 
累積
その他
包括的
収益 (損失)
 
 
合計
 
 
  
株式
 
 
金額
 
2021年12月31日時点の残高
   $ —          102,993     $ 103      $ 233,186     $ (26,310   $ (148   $ 206,831  
サービスのストックオプションの発行
     —          —         —          1,623       —         —         1,623  
普通株式のストックオプションの行使
     —          364                 1,102       —         —         1,102  
サービスの制限付株式の償却
     —          —         —          280       —         —         280  
普通株式の買戻し
     —          (400               —         (2,551     —         (2,551
その他の包括利益(損失)
     —          —         —          —         —         (305     (305
当期純利益
     —          —         —          —         13,241       —         13,241  
    
 
 
    
 
 
   
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
   
 
 
 
2022年3月31日現在の残高
     —          102,957       103        236,191       (15,620     (453     220,221  
サービスのストックオプションの発行
     —          —         —          1,594       —         —         1,594  
普通株式のストックオプションの行使
     —          345                 1,282       —         —         1,282  
サービスの制限付株式の償却
     —          —         —          429       —         —         429  
普通株式の買戻し
     —          (600               —         (4,356     —         (4,356
権利確定時または制限付株式の発行
株式単位、純額
     —          7       —          (20     —         —         (20
その他の包括利益(損失)
     —          —         —          —         —         323       323  
当期純利益
     —          —         —          —         21,619       —         21,619  
    
 
 
    
 
 
   
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
   
 
 
 
2022年6月30日時点の残高
   $ —          102,709     $ 103      $ 239,476     $ 1,643     $ (130   $ 241,092  
    
 
 
    
 
 
   
 
 
    
 
 
   
 
 
   
 
 
   
 
 
 
添付の注記は、これらの連結財務諸表の不可欠な部分です。
 
5


目次
カタリスト・ファーマシューティカルズ株式会社
連結キャッシュフロー計算書 (未監査)
(千単位)
 
    
終了した6か月間
6月30日
 
    
2023
   
2022
 
営業活動:
                
当期純利益
   $ 67,330     $ 34,860  
純利益を営業活動によって提供された(使用された)純現金と調整するための調整:
                
減価償却
     151       71  
株式報酬制度
     6,190       3,926  
無形資産の償却
     15,019       —    
繰延税金
     (4,758     2,718  
未払利息の変動と投資割引の増加
     —         9  
の帳簿価額の削減
使用権
資産
     129       122  
の売却による実現損失
販売可能
証券
     —         633  
資産取得に費やした在庫サンプルの取得
     130       —    
以下の (増加) 減少:
                
売掛金、純額
     (32,357     (2,968
インベントリ
     154       20  
前払費用およびその他の流動資産
     (1,891     18  
次の値の増加 (減少):
                
買掛金
     446       (453
未払費用およびその他の負債
     (7,553     (4,137
オペレーティング・リースの負債
     (166     (150
    
 
 
   
 
 
 
営業活動によって提供された(使用された)純現金
     42,824       34,669  
    
 
 
   
 
 
 
投資活動:
                
資産および設備の購入
     (74     (29
資産取得に関連する支払い
     (162,293     —    
の売却による収入
販売可能
証券
     —         9,370  
    
 
 
   
 
 
 
投資活動によって提供された(使用された)純現金
     (162,367     9,341  
    
 
 
   
 
 
 
資金調達活動:
                
株式報酬に関連する従業員の源泉徴収税の支払い
     (529     (20
ストックオプションの行使による収入
     1,887       2,384  
普通株式の買戻し
     —         (6,907
資産取得から生じる負債の支払い
     (1,423     —    
    
 
 
   
 
 
 
財務活動によって提供された(使用された)純現金
     (65 )     (4,543
    
 
 
   
 
 
 
現金および現金同等物の純増額(減少)
     (119,608     39,467  
現金および現金同等物 — 期初
     298,395       171,445  
    
 
 
   
 
 
 
現金および現金同等物 — 期末
   $ 178,787     $ 210,912  
    
 
 
   
 
 
 
キャッシュフロー情報の補足開示:
                
所得税として支払われた現金
   $ 27,821     $ 5,844  
現金以外
投資および資金調達活動:
                
資産取得から生じる負債
   $ 1,915     $ —    
添付の注記は、これらの連結財務諸表の不可欠な部分です。
 
6


目次
カタリスト・ファーマシューティカルズ株式会社
未監査の連結財務諸表の注記
 
1.
組織と事業内容。
Catalyst Pharmaceuticals, Inc. とその子会社(総称して当社)は、以下に焦点を当てた商業段階のバイオ医薬品企業です
ライセンス中、
希少疾患や治療が困難な疾患を抱える患者さんのための新薬の開発、商品化を行っています。患者さんを第一に考え、革新的な開発と商品化に力を入れています
ファースト・イン・クラス
まれな神経疾患やてんかん性疾患を治療する薬。
同社のFIRDAPSEの新薬申請
®
(アミファンプリジン)ランバート・イートン筋萎縮症候群(LEMS)の成人の治療のための錠剤10mgは、2018年に米国食品医薬品局(FDA)とFIRDAPSEによって承認されました
®
は、LEMSの成人の治療薬として米国で市販されています。さらに、カナダの国家医療規制機関であるカナダ保健省は、FIRDAPSEの使用を承認しました
®
2020年にLEMSとFIRDAPSEを受けたカナダの成人患者の治療に
®
は、KYE Pharmaceuticalsとのライセンスおよび供給契約により、LEMS患者の治療薬としてカナダで市販されています。ついに、2022年の第3四半期に、FDAはFIRDAPSEの拡張を承認する当社のSNDAを承認しました
®
小児患者(6歳以上)を含むラベル。
2022年12月17日、当社はエーザイ株式会社(エーザイ)と、FYCOMPAの米国権利を取得するための資産購入契約を締結しました
®
(ペランパネル) CIII、4歳以上のてんかん患者の二次性全身性発作を伴うまたは伴わない限局性発作を治療するために単独で、または他の薬剤と併用し、12歳以上のてんかん患者の原発性全身性強直間代発作を治療するために他の薬剤と併用する処方薬。当社はFYCOMPAの買収を完了しました
®
2023年1月24日、当社はFYCOMPAをマーケティングしています
®
米国で。
創業以来、当社は事業計画、研究開発、経営陣および技術スタッフの募集、運営資産の取得、資金調達、製品の販売に実質的に全力を注いできました。当社は当初から各期間に営業損失を被り、2019年12月31日に終了した年度に営業利益の報告を開始しました。当社はこれまで、有価証券の募集や製品の販売による収益を通じて、必要な資金を調達することができました。注記15(株主資本)を参照してください。
資本資源
利用可能な現金の予測に基づいて、当社は、このレポートの日付から少なくとも今後12か月間は、現在予想されている業務をサポートするのに十分なリソースがあると考えています。
当社は将来、公開または非公開株式の募集、債務融資、企業コラボレーション、政府の研究助成金またはその他の手段を通じて資金を調達する可能性があります。会社はまた、計画された事業に十分な資金がある場合でも、追加の事業開発活動の資金を調達するために新たな資本調達を求めることがあります。会社による株式または転換社債の追加売却は、会社の現在の株主への希薄化につながる可能性があります。必要な追加資金が会社に提供される、または会社が受け入れられる条件で利用できるという保証はありません。さらに、会社が共同の取り決めを通じて追加の資金を調達する範囲で、会社の医薬品候補に対する一部の権利を放棄したり、会社にとって不利な条件でサブライセンスを付与したりする必要があるかもしれません。会社が必要なときに追加の資金を確保できない場合、会社は1つ以上の研究開発プログラムの延期、範囲の縮小、または廃止を余儀なくされ、会社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
リスクと不確実性
コロナウイルスには多くの側面があります
(新型コロナウイルス)
パンデミックが始まって以来、会社の事業に悪影響を及ぼしてきたパンデミック。当社は、パンデミックが事業のあらゆる面に及ぼす影響を注意深く監視し、可能な限り、それらの影響を軽減するための措置を講じています。しかし、当社は、コロナウイルスのパンデミックが将来の事業に与える影響を予測することはできません。
 
7


目次
2.
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針。
 
 
a.
中間財務諸表。
添付の未監査の中間連結財務諸表は、米国の一般会計原則(米国会計基準)に従い、中間財務情報の報告に関する証券取引委員会(SEC)の規則および規制に従って作成されています。このような規則や規制に従い、米国会計基準に従って作成された財務諸表に通常含まれる特定の情報や注記開示は省略されています。このフォームに含まれている、2022年12月31日現在の連結貸借対照表
10-Q
は監査済み財務諸表から導き出されたもので、米国会計基準で義務付けられているすべての開示は含まれていません。
経営陣の見解では、添付の未監査の中間連結財務諸表には、提示された日付および期間における会社の財政状態を公正に示すために必要なすべての調整(通常の定期調整のみ)が含まれています。したがって、これらの連結財務諸表は、2022年次報告書に含まれる2022年12月31日に終了した年度の財務諸表およびその注記と併せて読む必要があります
フォーム 10-K
同社がSECに提出しました。2023年6月30日までの6か月間の経営成績は、必ずしも将来の期間または2023会計年度全体で予想される業績を示すものではありません。
 
 
b.
統合の原則。
連結財務諸表には、会社の会計とその完全子会社であるカタリスト・ファーマシューティカルズ・アイルランド株式会社(CatalystIreland)の会計が含まれています。すべての会社間の口座と取引は、統合によって削除されました。カタリスト・アイルランドは2017年に組織されました。
 
 
c.
見積もりの使用。
米国会計基準に従って財務諸表を作成する場合、経営陣は連結財務諸表と付随する注記に報告される金額に影響する見積もりや仮定を行う必要があります。実際の結果は、これらの見積もりとは異なる場合があります。
 
 
d.
現金および現金同等物。
当社は、当初の満期で購入された流動性の高い商品をすべて考慮します 三ヶ月現金同等物かそれ以下。現金同等物は主にマネーマーケットファンドと米国債で構成されています。当社は、実質的にすべての現金および現金同等物を1つの金融機関に預け入れています。これらの金額は、連邦保険の限度額を超えています。
 
 
e.
投資。
同社は、投資に利用できる現金からより高い利回りを得るために、信用力の高い商品に投資しています。2023年6月30日と2022年12月31日の時点で、投資は米国債で構成されていました。このような投資は、連邦預金保険公社の保証を受けていません。
2023年6月30日に保有されている米国債は次のように分類されます
販売可能
証券。同社は、満期が3か月以上1年未満の短期投資の米国債を分類しています。
米国財務省
記載されている満期が1年を超えると、次のように分類されます
非電流
連結貸借対照表への投資。あります いいえ短期または
非電流
2023年6月30日および2022年12月31日現在の投資。
会社の記録
販売可能
未実現損益がその他の包括利益(損失)(株主資本)で報告された、公正価値の証券。実現損益は、その他の利益、つまり連結営業報告書および包括利益の純額に含まれ、売却された有価証券の費用を決定するための特定の識別方法を使用して導き出されます。利息収入は、稼いだときに計上され、その他の収益、つまり連結営業報告書および包括利益の純額に含まれます。公正価値の下落が会社の償却原価基準を下回った場合、会社は手数料を認識します
販売可能
有価証券は信用損失の結果であると判断されます。当社は、信用損失引当金を認めるかどうかを決定する際に、当社が有価証券を売却するつもりかどうか、または償却原価ベースの回収前に会社が証券の売却を要求される可能性が高いかどうかなど、さまざまな要素を考慮します。もし、の含み損が
販売可能
債務担保は信用損失の結果であると判断され、会社は引当金を認識し、それに対応する信用損失は連結営業報告書と包括利益に含まれます。当社は、信用損失引当金を記録していません
販売可能
有価証券。注3(投資)を参照してください。
 
 
f.
売掛金、純額。
売掛金は、流通手数料、取引割引、即時支払い割引、チャージバック、および予想される信用損失の顧客引当金を差し引いて記録されます。流通手数料、取引割引、即時支払い割引、チャージバックの手当は、契約条件に基づいています。同社は、既存の契約上の支払い条件、顧客の実際の支払いパターン、現在および将来の経済および市況、および個々の顧客の状況に基づいて、予想される信用損失の引当金を見積もります。2023年6月30日と2022年12月31日の時点で、当社は予想される信用損失に対する引当金は必要ないと判断しました。提示された期間中に口座は償却されませんでした。
 
8


目次
2.
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き)
 
 
g.
インベントリ
。在庫は、原価または正味実現可能価値のいずれか低い方で記載されています。在庫は原材料で構成され、
作業中
と完成品。在庫として資産計上される費用には、主に第三者の製造原価およびその他の間接費が含まれます。費用は、実際の費用を概算した標準原価法を使用して決定されます。また、
先入れ先行、
商品の先出し(FIFO)フロー在庫が実現できない可能性があるという情報が入手できた場合、会社は以前に資産計上された在庫の一部またはすべてを経費するよう求められることがあります。
FDAまたはFIRDAPSEなどの他の規制当局によって承認された製品
®
とファイコンパは
®
、FDAや他の規制当局によって承認されていない疾患の治療に使用される製品の安全性と有効性を評価するための臨床プログラムでも使用されています。ファイアダプスの形態
®
とファイコンパは
®
商用プログラムと臨床プログラムの両方に使用されているのは同じであるため、インベントリには権威あるガイダンスで定義されている「将来の代替用途」があります。臨床開発プログラムに関連する原材料は、製品が研究開発プロセスに入り、商業目的で使用できなくなり、「将来の代替用途」がなくなったときに、在庫に含まれ、研究開発費に請求されます。
当社は、現在および将来の製品需要を残りの製品賞味期限と比較して分析することにより、潜在的な余剰在庫を評価します。当社は、全体的な市場可能性、市場シェア、市場での受け入れ状況、患者利用などの要因を考慮して需要予測を作成します。
 
 
h.
前払い費用やその他の流動資産。
前払い費用およびその他の流動資産は、主に前払いの製造、前払いの税金、前払いの保険、前払いの購読料、前払いの研究料、前払いの商品化費用、前払いの自己負担支援プログラム、コラボレーションとライセンスの手配による未払いの金額、および前払いの会議および旅費で構成されます。前払いの研究費は、前臨床試験、臨床試験や研究、規制関連業務、コンサルティングの契約など、会社の製品開発活動の前払い金です。前払い製造とは、会社の医薬品製造活動の前払金です。このような前払い金は、関連商品の受領または関連サービスの実施時に費用として記録されます。

 
 
i.
財産と設備、
ネット。
資産と設備は、原価から減価償却累計額を差し引いて記録されます。減価償却は、減価償却可能な資産を定額法で償却するように計算され、資産が供用されたときに開始されます。借地権の改善は、リース期間または改良工事の推定耐用年数のうち、いずれか短い方の期間にわたって定額で償却されます。耐用年数は一般的に次のような範囲です 五年コンピューター機器とソフトウェアについては、から 七年間家具や備品用、そして 十年借地権の改善のため。修理やメンテナンスの費用は、発生した費用に計上されます。
 
 
j
.
企業結合と資産取得
。当社は、資産の取得やその他の類似の取引を評価して、その取引を企業結合または資産取得として会計処理すべきかどうかを評価します。まず、取得した総資産の公正価値の実質的にすべてが単一の識別可能な資産または類似の識別可能な資産のグループに集中しているかどうかを判断します。画面が合っていれば、その取引は資産取得として会計処理されます。画面が満たされない場合は、企業が企業の要件を満たすアウトプットを生み出す能力を備えたインプットやプロセスを取得したかどうかをさらに判断する必要があります。資産取得と判断された場合、会社はASCに基づいて取引を会計処理します
805-50,
これにより、資産取得を行う買収企業は、取得した資産と、取得した企業にかかる費用に基づいて引き受けた負債を相対的な公正価値ベースで認識する必要があります。これには、与えられた対価に加えて取引費用も含まれます。のれんは資産取得では計上されず、取得した純資産の公正価値を超えて譲渡された超過対価は、相対的な公正価値に基づいて識別可能な資産に配分されます。資産取得における偶発対価の支払いは、不測の事態が解決され、対価が支払われるか、支払われるようになったときに計上されます。
RUZURGIの開発および商品化の権利に関する当社とヤコバス・ファーマシューティカル・カンパニー株式会社(Jacobus)との独占ライセンス契約の詳細については、注記12(コミットメントと緊急事態)および13(契約)を参照してください。
®
当社が資産取得の対象としていた米国とメキシコで
ASC 805-50。
当社によるFYCOMPAの米国での権利の取得に関する詳細は、注記13(契約)を参照してください
®
エーザイ株式会社から。当社がASCの資産取得として会計処理したものです。
805-50.
当社が最近北米でバモロロンのライセンスを取得したことについては、注記17(その後の出来事)も参照してください。
 
 
k.
無形資産、純額。
寿命が限られている識別可能な無形資産は、ライセンスされた権利とその他の取得した無形資産で構成され、それぞれの推定耐用年数にわたって定額で償却されます。
当社は、事象や状況の変化により資産の帳簿価額を回収できない可能性があることが判明した場合は常に、耐用年数の限りある無形資産の減損審査を行います。減損の指標が存在する場合、減損テストを実施して、当該資産の帳簿価額が割引前の将来の予想キャッシュフローを超えているかどうかを判断することにより、影響を受ける資産の回収可能性を評価します。影響を受けた資産が回収不能と判断された場合、会社は資産の公正価値を見積もり、減損損失を記録します。
 
9

目次
2.
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き)
 
 
l.
金融商品の公正価値。
会社の金融商品は、現金および現金同等物、投資、売掛金、買掛金、未払費用およびその他の負債で構成されています。2023年6月30日と2022年12月31日の時点で、これらの商品の公正価値は帳簿価額に近似していました。
 
 
m.
公正価値の測定値。
現在の財務会計基準審議会(FASB)の公正価値ガイダンスでは、公正価値は企業固有の測定ではなく、市場に基づく測定であると強調されています。したがって、公正価値の測定は、市場参加者が資産または負債の価格設定に使用するであろう前提に基づいて決定する必要があります。公正価値測定における市場参加者の仮定を検討するための基礎として、現在のFASBのガイダンスでは、報告主体から独立した情報源から得られた市場データ(階層のレベル1と2に分類される観察可能なインプット)に基づく市場参加者の仮定、および市場参加者が資産または負債(レベルに分類される観察不可能なインプット)に市場参加者が使用すると思われる報告主体自身の仮定を区別する公正価値階層を確立しています。ヒエラルキーの3)。
レベル1のインプットは、測定日に当社がアクセスできる同一の資産または負債について、活発な市場における相場価格(調整前)を利用します。レベル2のインプットは、レベル1に含まれる相場価格以外の、資産または負債について直接的または間接的に観察可能なインプットです。レベル2のインプットには、活発な市場における類似の資産や負債の相場価格だけでなく、(相場価格以外の)資産または負債について観察可能なインプット(金利や為替レート、利回り曲線など)が含まれる場合があります。レベル3のインプットは、資産または負債に関する観察不可能なインプットであり、関連する市場活動はほとんどないため、通常は企業自身の仮定に基づいています。
公正価値の測定値が公正価値階層のさまざまなレベルからの入力に基づいて決定される場合、公正価値の測定値が含まれる公正価値階層のレベルは、公正価値の測定全体にとって重要な最低レベルの入力に基づいています。公正価値の測定全体に対する特定のインプットの重要性について会社が評価するには、判断が必要で、その資産または負債に固有の要因を考慮します。
 
 
  
報告日における公正価値の測定値 (千単位)
 
 
  
現在の残高
6月30日
2023
 
  
見積価格
のアクティブマーケット
同一です
資産/負債
(レベル 1)
 
  
重要なその他
観察可能なインプット
(レベル 2)
 
  
重要な
観察不能な入力
(レベル 3)
 
現金および現金同等物:
  
  
  
  
     
                      
     
                      
     
                      
     
                      
 
マネー・マーケット・ファンド
  
$
68,210
 
  
$
68,210
 
  
$
—  
    
$
—  
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
米国財務省
  
$
91,716
 
  
$
91,716
 
  
$
—  
    
$
—  
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
  
現在の残高
12月31日
2022
 
  
見積価格
のアクティブマーケット
同一です
資産/負債
(レベル 1)
 
  
重要なその他
観察可能なインプット
(レベル 2)
 
  
重要な
観察不能な入力
(レベル 3)
 
現金および現金同等物:
  
  
  
  
マネー・マーケット・ファンド
   $ 168,853      $ 168,853      $ —        $ —    
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
米国財務省
   $ 105,442      $ 105,442      $ —        $ —    
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
 
10


目次
2.
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き)
 
 
n.
オペレーティングリース。
契約がリースであるかどうかは、開始時に会社が決定します。オペレーティングリースはオペレーティングリースに含まれます
使用権
連結貸借対照表の(ROU)資産、その他の流動負債、およびオペレーティングリース負債。オペレーティングリースのROU資産とオペレーティングリース負債は、開始日のリース期間中の将来の最低リース支払額の現在価値に基づいて計上されます。会社のリースには暗黙の利率が記載されていないため、会社は将来の支払いの現在価値を決定する際に、開始日に入手できる情報に基づいて段階的な借入金利を使用します。オペレーティングリースのROU資産には、行われたリース料も含まれ、リースインセンティブや発生した初期直接費用は含まれていません。会社のリース期間には、リースを延長または終了するオプションが含まれていますが、これらのオプションは会社がこれらのオプションを行使するかどうか合理的に確信が持てないため、リース期間では考慮されません。最低リース料のリース費用は、リース期間中に定額で計上されます。会社はリースとのリース契約を結んでおり、
ノンリース
コンポーネントは、別々に会計処理されます。
 
 
o.
自社株買い。
2021年3月、当社の取締役会は、最大4,000万ドルの会社の普通株式の買戻しを許可する自社株買戻しプログラムを承認しました。
同社は、買戻しした普通株式の額面価格を上回る買戻し価格を全額利益剰余金に充てることで、自社株買いの会計処理を行っています。買い戻された株式はすべて償却され、承認されたが未発行の株式になります。当社は、自社株買い計画に基づいて購入された株式について、取引日に基づいて計上します。会社はいつでも自社株買いプログラムを終了または変更することができます。
 
 
p.
収益認識。
製品収益:
会計基準体系化(ASC)トピック606 — 顧客との契約による収益(トピック606)の範囲に含まれる取り決めの収益認識を決定するために、当社は次の5つのステップを実行します。(i)顧客との契約の特定、(ii)契約における履行義務の特定、(iii)取引価格の決定、(iv)契約における履行義務への取引価格の配分、および(v) 企業が履行義務を履行した場合 (または履行するものと同じ) に収益を認識します。会社は、各契約で約束された商品やサービスを評価し、約束された商品やサービスがそれぞれ異なるかどうかを評価して、履行義務となるものを決定します。その後、当社は、履行義務が履行された(または履行義務として)それぞれの履行義務に割り当てられる取引価格の金額を収益として認識します。製品収益の会計処理の詳細については、以下の「製品収益、純額」を参照してください。
当社はまた、共同契約やライセンス契約に基づいて受け取った支払いから収益を生み出すことがあります。コラボレーション契約やライセンス契約の支払いには、契約開始時の返金不可の料金、契約で指定された特定の成果に対する条件付き支払い、および/またはコラボレーションやライセンス契約から生じる製品の販売に対する純利益分配支払いが含まれる場合があります。コラボレーション契約とライセンス契約の会計の詳細については、以下の「コラボレーションおよびライセンス契約による収益」を参照してください。
同社は、FIRDAPSEの顧客になったときに収益を認識します
®
とFYCOMPAのお客様
®
約束した商品の所有権を、その商品と引き換えに会社が期待する対価を反映した金額で取得します。ファイヤーダプス用
®
FDAの承認を受けた後、当社は、FIRDAPSEの独占販売代理店である1つの販売業者(顧客)と契約を結びました
®
米国で。その後、顧客はFIRDAPSEを再販します
®
特定の支払者がいる患者への調剤活動により、FIRDAPSEの購入に関して政府が義務付けた、または私的に交渉したリベート義務が会社に対して課せられる可能性がある、少数の専属薬局(SP)に宛てます
®
。同社はFYCOMPAを販売しています
®
、エーザイとの移行サービス契約を通じて、大手卸売業者、専門医薬品販売業者、マネージドケア機関、政府機関に直接届けます。FYCOMPA
®
顧客契約は通常、会社とその顧客によって署名された基本契約と、基本契約の条件が適用される顧客提出の発注書の両方で構成されます。これらのお客様はFYCOMPAを購入しています
®
移行サービス契約による製品、会社からの直接チャネル販売、またはさまざまな流通チャネルを通じた間接チャネル販売。
製品収益、純額:
同社はファーダプスを販売しています
®
その後 FIRDAPSE を再販した顧客(独占販売業者)に
®
会社と独占契約を結んでいる少数のSPグループに、会社の製品を患者に配布するほか、場合によっては医療センターや病院に緊急時に配布することもあります。同社はFYCOMPAを販売しています
®
、移行サービス契約を通じて、基本契約と発注書の両方の対象となるお客様に直接お届けします。顧客とFYCOMPAとの販売契約に加えて
®
顧客との契約により、当社は医療提供者および支払者と、会社製品の購入に関して、政府が義務付けているまたは私的に交渉したリベート、チャージバック、割引を提供する契約を締結します。
 
11


目次
2.
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き)
 
当社は、ある時点(納品時または患者への調剤時)に発生する当社製品の管理をお客様が得たときに、製品売上の収益を計上します。製品収益は、割引や手当を含め、変動対価として該当する準備金を差し引いて記録されます。会社の支払い条件は15日から30日の範囲です。
製品出荷の送料と手数料は、顧客が商品の管理権を取得する前に発生し、売上原価に記録されます。
製品の販売に関連してお客様から税金を徴収して政府当局に送金する必要がある場合、その税金は収益から除外されます。会社が認識していたはずの資産の予想償却期間が1年以下の場合、契約締結のための増分費用を会社が負担します。しかし、2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月と6か月間は、そのような費用は発生しませんでした。
2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月と6か月の間に、同社の製品収益のほとんどすべてが米国の顧客への販売によるものでした。
次の表は、当社の純製品収益を製品別(千単位)でまとめたものです。
 
 
  
終了した3か月間
6月30日
 
  
終了した6か月間
6月30日
 
 
  
2023
 
  
2022
 
  
2023
 
  
2022
 
ファイアダプス
®
   $ 64,898      $ 53,049      $ 122,424      $ 96,082  
ファイコンパは
®
     34,579                  62,357            
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
製品総収入、純額
   $ 99,477      $ 53,049      $ 184,781      $ 96,082  
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
変動対価準備金:
製品販売による収益は、変動対価の見積もりを含む正味販売価格(取引価格)で記録されます。この価格には、引当金が設定されます。さまざまな考慮事項には、貿易割引や手当、即時支払い割引、製品の返品、プロバイダーのチャージバックと割引、政府からの還付、その他のインセンティブ(自発的な患者支援など)、および会社と顧客(FYCOMPA)との間の契約に基づいて提供されるその他の手当が含まれます
®
当社による製品の販売に関連する顧客、支払人、およびその他の間接的な顧客。これらの準備金は、以下に詳述するように、稼いだ金額、または関連する売上から請求される金額に基づいており、売掛金の減額として分類されます(金額が顧客またはそのFYCOMPAに支払われる場合)
®
顧客)または現在の負債(金額が顧客またはFYCOMPA以外の当事者に支払われる場合)
®
顧客)。
これらの見積もりでは、現在の契約上および法律上の要件、特定の既知の市場イベントとトレンド、業界データ、予測される顧客の購入および支払いパターンなどの関連要因について、トピック606の期待価値法に従って確率的に重み付けされたさまざまな結果を考慮しています。全体的に見て、これらの準備金は、それぞれの基礎となる契約の条件に基づいて、会社が受ける資格のある対価の金額を最も適切に見積もったものです。
取引価格に含まれる変動対価の金額には制約があり、契約に基づいて認識された累積収益額の大幅な逆転が将来発生しない可能性が高い場合にのみ、純販売価格に含まれます。同社の分析では、ガイダンスに従って制約を適用することも想定しています。このガイダンスでは、2023年6月30日現在、以下に詳述されている見積もりでは、将来の期間に収益の大幅な逆転は起こらないと判断されたため、2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月と6か月の間、取引価格はそれ以上引き下げられませんでした。最終的に受け取る実際の対価額は、会社の見積もりとは異なる場合があります。将来の実際の結果が会社の見積もりと異なる場合、会社はこれらの見積もりを調整します。これは、そのような差異が明らかになった期間の純製品収益と収益に影響します。
貿易割引、手当、卸売業者手数料:
会社は顧客とFYCOMPAを提供します
®
契約に明記されていて、関連製品の収益が計上された期間における収益の減少として記録されている割引を受けたお客様。さらに、当社はお客様から受注管理、取引データ、配送サービスを受けています。受けているサービスは、FIRDAPSEの販売とはある程度異なります
®
顧客への提供とFYCOMPAの売却
®
顧客への支払いは、会社の連結営業報告書と包括利益では、販売費、一般管理費に分類されます。ただし、受けたサービスが会社から顧客またはFYCOMPAへの製品販売と区別されないと会社が判断した場合
®
お客様の皆さん、これらの支払いは、2023年6月30日および2022年6月30日までの連結営業報告書および包括利益の減少、ならびに連結貸借対照表の純額売掛金の減少として計上されています。
 
1
2

目次
2.
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き)
 
即時支払い割引:
会社は顧客とFYCOMPAを提供します
®
即時支払い割引を利用しているお客様。一定期間内に支払いが行われた場合、譲渡された製品の請求価格が調整されることがあります。即時支払い割引準備金は、実際の請求書の売上と契約上の割引率に基づいています。即時支払い割引のための準備金は、連結貸借対照表の売掛金に差し引かれます。
資金提供
自己負担
アシスタンスプログラム:
当社は、第三者と契約して管理を行っています
自己負担
商業保険に加入している資格のある患者に経済的援助を提供することを目的とした援助プログラムです。の発給額の計算
自己負担
支援は、収益として認識されているが、各報告期間の終了時点で流通経路に残っている、自社製品に関連して当社が受けると予想される請求額と1件あたりの費用の見積もりに基づいています。これらの支払いは第三者ベンダーへの支払いと見なされ、関連する準備金は関連収益が計上されたのと同じ期間に記録されます。その結果、製品収益が減少し、連結貸借対照表の未払費用およびその他の流動負債に含まれる流動負債が設定されます。
製品の返品:
業界の慣習に従い、同社はSP、顧客、およびそのFYCOMPAを提供しています
®
損傷した製品や有効期限が近づいている製品に対する顧客の限定的な製品返品権は、該当する個人販売契約または基本契約に定められている製品の有効期限前後の特定の期間内である場合に限られます。会社は、顧客またはFYCOMPAから返品される可能性のある製品の売上高を見積もっています
®
この見積もりは、関連製品の収益が計上された期間における収益の減少として顧客と記録します。同社は現在、入手可能な業界データと、流通経路に残っている在庫の可視化を含む独自の販売情報を使用して、製品の返品負債を見積もっています。これらの支払いは第三者ベンダーへの支払いと見なされ、関連する準備金は関連収益が計上されたのと同じ期間に記録されます。その結果、製品収益が減少し、連結貸借対照表の未払費用およびその他の流動負債に含まれる流動負債が設定されます。これまでのところ、当社の返品額はわずかで、製品の返品は引き続き最小限であると考えています。
プロバイダーのチャージバックと割引:
医療提供者への手数料や割引のチャージバックとは、当社から直接製品を購入した顧客に請求される定価よりも安い価格で、資格のある医療提供者に製品を販売するという契約上の約束から生じる推定義務です。お客様は、製品に対して支払った金額と、資格のある医療提供者への最終的な販売価格との差額を会社に請求します。当社はまた、政府機関やその他の関係者が参加するプログラムにも参加しています。これには、340B医薬品価格プログラムの対象事業体が含まれます。これにより、FYCOMPAで価格設定が行われます
®
は、卸売業者の定価を下回る価格で参加事業体 (FYCOMPA) に拡大されます
®
参加者)。これらの事業体はFYCOMPAを購入しています
®
より低いプログラム価格で卸売業者を通じて、卸売業者は会社に買収費用とより低いプログラム価格の差額を請求します。
これらの準備金は、関連収益が計上されたのと同じ時期に計上され、その結果、製品収入(純額)と売掛金(純額)が減少します。チャージバックの金額は通常、お客様が資格のある医療提供者に再販した時、またはFYCOMPA(ファイコンパへ)に転売したときに決定されます
®
卸売業者が参加し、当社は通常、お客様または卸売業者が当社に再販を通知してから数週間以内にその金額のクレジットを発行します。チャージバックの準備金は、主にお客様または卸売業者が請求したが、当社がまだクレジットを発行していないチャージバックです。
政府からのリベート:
同社は、州のメディケイド、メディケア、その他の政府プログラムに基づく割引義務の対象となっています。これらの準備金は、関連する収益が計上されるのと同じ期間に記録されるため、製品収益が減少し、流動負債が設定されます。流動負債は、連結貸借対照表の未払費用およびその他の流動負債に含まれます。メディケアについては、処方薬の補償ギャップの中で、会社がメディケアパートDプログラムに基づいて追加の責任を負う必要がある患者の数も推定しています。
これらのリベートに対する会社の責任は、前四半期から受け取った請求のうち、まだ支払われていない、または請求書がまだ受領されていないもの、今四半期の見積もり、収益として認識されているが各報告期間の終わりに流通チャネルの在庫に残っている製品に対して行われる予定の将来の請求で構成されます。
 
13

目次
2.
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き)
 
ブリッジと患者支援プログラム:
会社はファイアダプスを提供しています
®
満足のいく保険に加入していない患者には無料
事前設立
ブリッジプログラムまたは患者支援プログラムのいずれかの基準。ブリッジプログラムの資格基準を満たし、補償範囲の決定を待っている間、またはその後に治験薬から移行する患者、保険会社の変更による合併症により利用が脅かされている患者には、一時的に無料のFIRDAPSEが提供される場合があります
®
当社がFIRDAPSEに対する患者の第三者保険、処方薬給付、またはその他の第三者補償範囲を決定している間
®
。患者支援プログラムは、FIRDAPSEを提供します
®
またはFYCOMPA
®
FIRDAPSEに関して保険に加入していない、または機能的に保険に加入していない人は、長期間無料です
®
またはFYCOMPA
®
なぜなら、適用法で認められている範囲で、健康保険に加入しているにもかかわらず、支払人から補償を受けることができないからです。
会社はFYCOMPAを提供しています
®
満足のいく保険に加入していない患者には無料
事前設立
患者支援プログラムによる基準。さらに、Catalystは、患者がFYCOMPAの償還承認を得るためのプロセスを通じて支援するプログラムを提供しています
®
保険会社からの処方箋。Catalystは、FYCOMPA を使用している患者へのサポートも提供しています
®
インスタント貯蓄カードプログラムを通じて。
当社は、これらの無料製品に関連する収益を計上しておらず、関連費用は、当社の連結営業諸表と包括利益の販売費、一般管理費に分類されています。
コラボレーションとライセンス契約による収入:
当社は、FASB ASCトピック808、協調的取り決めのガイダンスおよび考慮事項(トピック808)に従ってライセンスおよびコラボレーションの取り決めを分析し、そのような取り決めまたは取り決め参加者間の取引が、活動に積極的に参加し、かつそのような活動の商業的成功に応じて重大なリスクと報酬にさらされている当事者による共同運営活動を含むか、またはベンダーと顧客の関係に類似しているかどうかを評価します。この評価を行うにあたり、会社は、コラボレーションの活動が明確で、コラボレーションの取り決めガイダンスの範囲内にあると見なされるのか、それともベンダーと顧客の関係をより反映しているのか、したがってトピック606の範囲内にあると見なされるのかを検討します。この評価は、取り決めの全当事者の責任の変化に基づいて、取り決めの全期間を通じて行われます。
トピック606のガイダンスに従って説明されていないコラボレーション契約の要素については、適切な評価方法が決定され、一貫して適用されます。これは通常、顧客のガイダンスとの契約による収益に似ています。
会社は、顧客に譲渡される商品やサービスに基づく契約で約束された履行義務を評価し、それらの義務が (i) 区別できるかどうか、および (ii) 契約上異なるものかどうかを判断します。これらの基準を満たす商品やサービスは、明確な履行義務とみなされます。会社は、契約で約束された商品またはサービスの譲渡によって受け取られると予想される金額に基づいて取引価格を見積もります。考慮事項には、固定対価または可変対価が含まれる場合があります。
契約では、開発および規制上のイベントが達成されたときのマイルストーン支払いが規定されています。同社はトピック606に従って、マイルストーンの支払いを変動対価として計上しています。変動対価を含む各取り決めの開始時に、会社は潜在的な取引価格の金額と取引価格が受領される可能性を評価します。同社は、最も可能性の高い金額法または期待価値法を使用して、どちらの方法が受領予定金額を最もよく予測できるかに基づいて、受領予定金額を見積もります。取引価格に含まれる変動対価の金額には制約があり、認識された累積収益額の大幅な逆転が将来発生しない可能性が高い場合にのみ、取引価格に含まれます。顧客の裁量で行使できる追加の商品やサービスに対する権利を含む取り決めは、一般的にオプションと見なされます。当社は、これらのオプションが顧客に重要な権利を与えるかどうかを評価し、そうであれば、これらのオプションは履行義務とみなされます。
契約開始後、取引価格は期末ごとに再評価され、不確実な事象の解決などの変更があった場合は更新されます。取引価格全体の変動は、契約開始時と同じ方法論に基づいて履行義務に割り当てられます。
当社は、(a) その後の販売が行われるか、(b) 売上ベースのロイヤルティまたは純利益配分が配分された履行義務のうちいずれか遅い方が履行されたときに、売上ベースのロイヤルティまたは純利益分配を計上します。
協力者との間の支払いは、会社の事業運営の性質、契約条件を含む取り決めの性質、および支払いの性質に基づいて、運用明細書に記載されます。
 
14

目次
2.
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き)
 
会社のコラボレーションとライセンスの取り決めの詳細については、注記11(コラボレーションとライセンスの取り決め)を参照してください。
 
 
q.
研究開発。
研究開発活動に関連して発生した費用は、発生時に費用計上されます。これらの費用は、特定のプロジェクトに関連する直接的および間接的な費用と、会社のために研究関連のサービスを行うさまざまな団体に支払われる費用で構成されています。
 
 
r.
広告費。
広告費は発生時に費用計上されます。被った会社
 
おおよそ
$2.0百万と $3.72023年6月30日までの3か月と6か月間の広告費はそれぞれ100万ドルで、
 
おおよそ
 $0.8百万と $1.5
2022年6月30日までの3か月と6か月でそれぞれ100万ドル。これらは会社の連結営業報告書および包括利益の販売費、一般管理費に含まれています。
 
 
s.
株式ベースの報酬。
当社は、ストックオプションの付与やその他の株式に基づく報奨を含む、従業員、取締役、コンサルタントに対するすべての株式ベースの支払いの公正価値について、付与日の連結営業報告書の費用を認識しています。ストックオプションについては、ブラック・ショールズのオプション評価モデル、シングル・オプション・アワード・アプローチ、定額帰属法を採用しています。このアプローチでは、報酬費用はそれぞれのストックオプションの権利確定期間にわたって定額で償却されます。通常は 三年。没収は、発生した時点で株式ベースの報酬費用の減額として認識されます。
 
 
t.
リスクの集中。
当社が信用リスクの集中にさらされる可能性のある金融商品は、現金同等物(マネーマーケットファンドなど)、投資および売掛金(純額)です。当社は、現金および現金同等物を、信用度の高い金融機関に預けています。これらの金額は、連邦保険の限度額を超えることがあります。当社では、これらの口座で信用損失を経験していません。
同社はFIRDAPSEという製品を販売しています
®
、米国では、SPへの独占販売業者(顧客)を通じて。したがって、販売業者とSPは、主に売掛金と純製品収益のすべてを占めています。顧客の信用度は継続的に監視されており、会社には顧客の信用限度に関する内部方針があります。当社は、主に顧客の信用力、過去の支払いパターン、売掛金残高の経年劣化、および一般的な経済状況に基づいて、予想される信用損失の引当金を見積もっています。
2023年6月30日現在、同社には2つの製品があり、現在の事業の評価、将来の見通しの予測、および財務実績と成長の予測が困難になっています。同社は、その努力と財源のかなりの部分を、主力製品であるFIRDAPSEの開発と商品化に投資していました
®
。会社はファーダプスを期待しています
®
そして最近入手した製品「FYCOMPA」は
®
近い将来、会社の製品収益のほぼすべてを占めることになります。
当社は、FIRDAPSEの製剤と製造を第三者にのみ委託しています
®
、フィコンパさん
®
そして将来の新薬候補。ファーダプスの商品化
®
、フィコンパさん
®
、および他の候補薬は、承認された場合、それらの第三者が十分な量の製品を提供しなかったり、許容できる品質レベルや価格で提供しなかったりした場合、中止されたり、遅延したり、収益性が低下したりする可能性があります。当社は、独自の製造施設を設立する予定はありません。当社は、臨床試験やFIRDAPSEの商品化のための医薬品の製造、供給、保管、流通に、同じ第三者の請負業者を利用しています。
®
。また、FYCOMPAの唯一の供給源としてエーザイに頼っています
®
。会社がこれらの第三者請負業者のうちの1つ以上との関係を継続できない場合、新しいメーカーを見つけて適格にするため、開発や商品化の取り組みが遅れる可能性があります。同社は、医薬品の商業供給を1社以上の第三者請負業者に委託するつもりです。
 
 
u.
ロイヤリティ。
FIRDAPSEに関する当社のライセンス契約に関連して発生したロイヤリティ
®
(注記13(契約)に開示されているように、製品販売による収益が計上されたときに売上原価に支出されます。
当社のRUZURGIのライセンス契約に関連して発生したロイヤリティ
®
(注記13(契約)に開示されているように、製品販売による収益は、契約の発効日から2025年までの最低年間ロイヤルティ支払い額を超えるロイヤルティとして計上されるため、売上原価に支出されます。発効日から2025年までの暦年間の年間に支払われるロイヤリティの最低額は3100万ドルは契約の購入価格に含まれています。
 
 
v.
所得税。
会社は資産と負債の会計方法を利用しています
i
ngは所得税についてです。この方法では、繰延税金資産および負債は、資産および負債の財務報告と課税基準との違いに基づいて決定され、差異が逆転すると予想される場合に施行される制定された税率と法律を使用して測定されます。評価引当金は、繰延税金資産の一部または全部が実現されない可能性が高い場合に支給されます。
 
1
5

目次
2.
プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針(続き)
 
当社は、関連する税務当局が監査後もその地位を維持する可能性が高いと判断した場合にのみ、税務上の地位の財務諸表上の利点を認識します。税務上の役職については
ありそうもないよりも
基準値、財務諸表に計上されている金額が最大の利益であり、関連する税務当局との最終的な決済時に実現される可能性が50%以上あります。当社は、米国連邦管轄区域およびさまざまな州の管轄区域で所得税の対象となります。各法域内の税法は、関連する税法および規制の解釈の対象となるため、適用するには重要な判断が必要です。当社は、2019年以前の数年間、税務当局による米国連邦、州、地方の税務調査の対象にはなりません。その後、会社が認識されない税制上の優遇措置を記録した場合、関連する罰金や税金関連の支払利息は、所得税支出の一部として報告されます。
 
 
w.
総合収入。
米国会計基準では、包括利益のすべての要素を、認識された期間の財務諸表に報告することが義務付けられています。包括利益とは、純利益に、株主資本に直接計上されるその他の特定の項目を加えたものです。会社の包括利益は、2023年6月30日および2022年6月30日までの3か月と6か月の連結営業報告書および包括利益に表示され、会社の純未実現利益(損失)で構成されています。
販売可能
有価証券。
 
 
x.
普通株式1株あたりの純利益。
1株当たりの基本純利益は、その期間の純利益をその期間中に発行された普通株式の加重平均数で割って計算されます。権利確定要件の対象となる普通株式に関しては、計算には当該株式とユニットの既得部分のみが含まれます。
普通株式1株あたりの希薄化後純利益は、純利益を加重平均発行済普通株式数で割り、その期間中に他の希薄化につながる可能性のある有価証券の転換額を引いて算出されます。
次の表は、基本株式と希薄化後の加重平均普通株式を調整したものです。
 
 
  
終了した3か月間
6月30日
 
  
終了した6か月間
6月30日
 
 
  
2023
 
  
2022
 
  
2023
 
  
2022
 
基本加重平均発行済普通株式
     106,258,790        102,795,600        105,911,936        102,788,719  
希薄化証券の影響
     7,414,744        6,469,130        7,928,219        6,360,466  
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
希薄化後の加重平均発行済普通株式
     113,673,534        109,264,730        113,840,155        109,149,185  
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
発行済普通株式同等物の合計は約 2.02023年6月30日までの3か月と6か月間の普通株式1株あたりの希薄化後純利益の計算から百万円が除外されました。これは、その効果が希薄化防止効果になるためです。2022年6月30日までの3か月と6か月の両方で、約 2.2100万株の普通株式は、希薄化防止効果があるため、普通株式1株あたりの希薄化後純利益の計算から除外されました。
 
 
y.
セグメント情報。
経営陣は、当社は次の場所で事業を行っていると判断しました 報告対象セグメント、つまり医薬品の開発と商品化です。
 
 
z.
再分類。
連結財務諸表の一部の前年度金額は、当年度の表示に合わせて再分類されました。
 
 
単3形。
最近発行された会計基準。
同社は、2023年6月30日までの3か月と6か月の間、会計基準を採用しませんでした。
 
1
6

目次
3.
投資。
販売可能
証券タイプ別の投資額は以下の通りです(千単位):
 
    
推定
公正価値
    
グロス
未実現
利益
    
グロス
未実現
損失
    
償却済み
費用
 
2023年6月30日:
                                   
米国債-現金同等物
   $ 91,716      $ 25      $         $ 91,691  
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
合計
   $ 91,716      $ 25      $         $ 91,691  
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
2022年12月31日の時点で:
                                   
米国債-現金同等物
   $ 105,442      $ 32      $         $ 105,410  
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
合計
   $ 105,442      $ 32      $         $ 105,410  
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
あった いいえの実現した利益または損失
販売可能
2023年6月30日までの3か月と6か月間の有価証券。の売却による実現損失がありました
販売可能
$の証券6332022年6月30日までの3か月と6か月の間に千人。
の推定公正価値
販売可能
2022年6月30日の有価証券は、契約満期別に、次のように要約されます(千単位)。
 
 
  
2023年6月30日
 
期限が1年以内
  
$
91,716
 
  
 
 
 
 
4.
その他の包括利益(損失)の累計。
次の表は、その他の包括利益(損失)の未実現利益(損失)による税引後累計額の変動をまとめたものです。
販売可能
有価証券(千単位)は、2023年6月30日および2022年6月30日までの3か月および6か月間のその他の包括利益(損失)の累計額に占める当社の唯一の構成要素です。
2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、その他の包括利益(損失)の累積からの再分類はありませんでした。2022年6月30日までの3か月と6か月の間に、その他の包括利益(損失)の累計(税引後)から純利益に再分類された金額は、もっぱら売却による実現損失によるものでした
販売可能
有価証券。
 
                                   
    
累積合計
その他総合的な
収益 (損失)
 
2023年3月31日現在の残高
  
$
11
 
    
 
 
 
再分類前のその他の包括損失
  
 
8
 
その他の包括利益の累積から再分類された金額
  
 
  
 
    
 
 
 
当期純利益その他の包括利益(損失)
  
 
8
 
    
 
 
 
2023年6月30日の残高
  
$
19
 
    
 
 
 
 
 
 
 
 
2022年12月31日現在の残高
  
$
24
 
    
 
 
 
再分類前のその他の包括損失
  
 
(5
)
 
その他の包括利益の累積から再分類された金額
  
 
  
 
    
 
 
 
当期純利益その他の包括利益(損失)
  
 
(5
)
 
    
 
 
 
2023年6月30日の残高
  
$
19
 
    
 
 
 
 

1
7

目次
4.
その他の包括利益(損失)の累計(続き)。
 
    
累積合計
その他総合的な
収益 (損失)
 
2022年3月31日現在の残高
   $ (453
    
 
 
 
再分類前のその他の包括損失
     (310
その他の包括利益の累積から再分類された金額
     633  
    
 
 
 
当期純利益その他の包括利益(損失)
     323  
    
 
 
 
2022年6月30日時点の残高
   $ (130
    
 
 
 
 
 
 
 
 
2021年12月31日時点の残高
   $ (148
    
 
 
 
再分類前のその他の包括損失
     (615
その他の包括利益の累積から再分類された金額
     633  
    
 
 
 
当期純利益その他の包括利益(損失)
     18  
    
 
 
 
2022年6月30日時点の残高
   $ (130
    
 
 
 
 
5.
インベントリ。
インベントリは以下で構成されています (千単位)。
 
    
2023年6月30日
    
2022年12月31日
 
原材料
   $         $     
作業中の作業
     4,881        5,543  
完成品
     5,870        1,262  
    
 
 
    
 
 
 
在庫合計
   $ 10,751      $ 6,805  
    
 
 
    
 
 
 
 
6.
前払費用とその他の流動資産。
前払費用とその他の流動資産は以下で構成されています (千単位)。
 
    
2023年6月30日
    
2022年12月31日
   
前払いの製造コスト
   $ 2,020      $ 1,147    
前払税金
     347        44    
プリペイド保険
     627        1,224    
プリペイド購読料
     1,362        808    
前払いの研究費
     915        178    
前払いの商品化費用
     1,699        592    
共同作業とライセンス契約のため
     179        354    
前払いの会議費と旅費
     602        234    
前払い自己負担支援プログラム

 
 
701
 
 
 
97  
 
その他
     182        489    
    
 
 
    
 
 
   
前払費用とその他の流動資産の合計
   $ 8,634      $ 5,167    
    
 
 
    
 
 
   
 

1
8

目次
7.
オペレーティングリース。
同社は本社とのオペレーティングリース契約を結んでいます。リースには、リースを最大で延長するオプションが含まれています 5年数と期間内でのリースの解約オプション 6そして 7.6年。あります いいえファイナンスリースに基づく義務。
当社は2020年5月にオフィス施設のリースを修正する契約を締結しました。修正されたリースでは、会社のリーススペースはおよそ 7,8001平方フィートのスペースからおよそ 10,700平方フィートのスペース。修正されたリースは、資産の建設が完了し、スペースが利用可能になった2021年3月に開始されました。その結果、同社は2021年の第1四半期に修正されたリースの影響を記録しました。
リース費用の構成要素は以下の通りです(千単位):
 
    
終了した3か月間
6月30日
    
終了した6か月間
6月30日
 
    
2023
    
2022
    
2023
    
2022
 
オペレーティングリース費用
   $ 108      $ 108      $ 216      $ 216  
リースに関連する補足キャッシュフロー情報は以下の通りです(千単位):
 
 
  
終了した6か月間
6月30日
 
 
  
2023
 
  
2022
 
リース負債の測定に含まれる金額に対して支払われる現金:
  
  
営業キャッシュフロー
  
$
252
 
  
$
245
 
使用権
リース債務と引き換えに取得した資産:
  
  
オペレーティングリース
  
$
45
 
  
$
45
 
リースに関する貸借対照表の補足情報は以下の通りです(千単位):
 
 
  
2023年6月30日
 
  
2022年12月31日
 
オペレーティングリース
使用権
資産
  
$
2,641
 
  
$
2,770
 
  
 
 
 
  
 
 
 
その他 流動負債
  
$
353
 
  
$
337
 
オペレーティングリース負債、当期分を差し引いたもの
  
 
3,376
 
  
 
3,557
 
  
 
 
 
  
 
 
 
オペレーティングリース負債総額
  
$
3,729
 
  
$
3,894
 
  
 
 
 
  
 
 
 
2023年6月30日と2022年12月31日の時点で、加重平均残りのリース期間は 7.8年と 8.3それぞれ年。オペレーティングリース負債の決定に使用された加重平均割引率は 4.512023年6月30日および2022年12月31日現在の%。
2023年6月30日現在のリース負債の残額支払い額は次のとおりです(千単位)。
 
2023 (残りの 6 か月間)
   $ 255  
2024
     522  
2025
     537  
2026
     553  
2027
     570  
その後
     2,027  
    
 
 
 
リース料総額
     4,464  
控える:帰属
     (735
    
 
 
 
合計
   $ 3,729  
    
 
 
 
家賃は約$でした0.1百万と $0.22023年6月30日と2022年に終了した3か月と6か月間でそれぞれ100万になりました。
 
1
9

目次
8.
資産と設備、純額。
資産と設備、純額は以下で構成されています(千単位):
 
    
2023年6月30日
    
2022年12月31日
 
コンピューター機器
   $ 51      $ 51  
家具と備品
     296        222  
借地権の改善
     980        980  
ソフトウェア
     433            
控除:減価償却累計額
     (557      (406
    
 
 
    
 
 
 
総資産および設備、純額
   $ 1,203      $ 847  
    
 
 
    
 
 
 
 
9.
ライセンスと取得した無形資産、純額。
次の表は、2023年6月30日時点の当社の無形資産(千単位)を示しています。
 
    
グロス
運送価額
    
累積
償却
    
ネット
運送価額
 
無形資産:
                          
ルズルギのライセンスと取得した無形資産
®
   $ 33,569      $ 2,258      $ 31,311  
FYCOMPAのライセンスと取得した無形資産
®
     158,143        13,859        144,284  
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
合計
   $ 191,712      $ 16,117      $ 175,595  
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
次の表は、2022年12月31日現在の当社の無形資産(千単位)を示しています。
 
 
  
グロス
運送価額
 
  
累積
償却
 
  
ネット
運送価額
 
無形資産:
  
  
  
ルズルギのライセンスと取得した無形資産
®
   $ 33,569      $ 1,098      $ 32,471  
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
合計
   $   33,569      $   1,098      $   32,471  
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
同社は、推定耐用年数にわたる経済的利益の最良の見積もりと考えられる定額法を使用して、確定存続期間の無形資産を償却しています。の耐用年数です
ルズルギ
®
とファイコンパは
®
はおよそ
14.5年と 5それぞれ年。
会社は約$を記録しました0.6百万と $1.2RUZURGIのライセンスおよび取得した無形資産に関連する数百万ドルの償却費
®
2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、連結損益計算書における販売費、一般管理費および包括利益の範囲内で。会社は約$を記録しました7.9百万と $13.9
 
FYCOMPAでライセンスされ取得した無形資産に関連する数百万ドルの償却費
®
2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、連結営業報告書の売上原価と包括利益の範囲内です。2022年6月30日までの3か月と6か月の間に、償却費用は記録されませんでした。FYCOMPAの両方の償却
®
とルズルギ
®
無形資産は、連結損益計算書と包括利益に無形資産の償却としてまとめて報告されます。
次の表は、当社が将来見込んでいる無形資産の償却費用(千単位)を示しています。
 
2023 (残りの 6 か月間)
   $ 16,974  
2024
     33,949  
2025
     33,949  
2026
     33,949  
2027
     33,949  
その後
     22,825  
    
 
 
 
合計
   $ 175,595  
    
 
 
 
2023年6月30日と2022年12月31日の時点で、無形資産の加重平均残存償却期間は 6.2年と 14.0それぞれ、何年も。
無形資産の全部または一部が回収不能と判断された場合、会社はその資産の公正価値を見積もり、減損損失を記録します。ありました いいえ2023年6月30日または2022年6月30日までの3か月および6か月間の確定存続無形資産に対する減損費用を計上しました。
 
20

目次
10.
未払費用とその他の負債。
未払費用とその他の負債は以下の通りです(千単位)。
 
    
2023年6月30日
    
2022年12月31日
 
未払の前臨床および臨床試験費用
   $ 1,025      $ 479  
未払いの専門家手数料
     3,641        1,619  
未払報酬と福利厚生
     4,348        5,132  
未払ライセンス料
     13,026        20,444  
未払いの購入
     240        154  
オペレーティング・リースの負債
     353        337  
未払変動対価
     7,628        3,381  
未払所得税
     4,551        8,702  
ライセンサーによる
     12,815        13,127  
その他
     455        238  
    
 
 
    
 
 
 
現在の未払費用とその他の負債
     48,082        53,613  
    
 
 
    
 
 
 
リース責任 —
非電流
     3,376        3,557  
ライセンサーのおかげで —
非電流
     12,723        14,064  
    
 
 
    
 
 
 
非電流
未払費用とその他の負債
     16,099        17,621  
    
 
 
    
 
 
 
未払費用とその他の負債の合計
   $ 64,181      $ 71,234  
    
 
 
    
 
 
 
 
11.
共同およびライセンス契約。
遠藤さん
2018年12月、当社は、ジェネリックのサブリルのさらなる開発と商品化のため、遠藤とコラボレーションおよびライセンス契約(コラボレーション)を締結しました。
®
(ビガバトリン)錠剤は、遠藤の米国ジェネリック医薬品セグメントを通じて、Par Pharmaceutical(Par)として事業を行っています。本協業では、遠藤が共同作業による開発、製造、臨床、規制、販売、マーケティングの費用をすべて負担し、会社は最終的に完成した、安定した剤形のジェネリックSabrilを開発するため、または開発させるために商業的に合理的な努力を払う責任があります
®
タブレット。
コラボレーションの条件に基づき、当社は
前払い
支払い、マイルストーンペイメント、および商品化時に遠藤から確定純利益の分配を受け取ります。
ミッドダブル
ジェネリックのサブリルの純売上高の桁のパーセント
®
。当社は一定の開発費を分担することにも同意しました。その条件に従って早期に終了しない限り、コラボレーションはその日付まで有効です 十年製品の商業的発売に続いて。
当社は、遠藤とのライセンス契約を評価して、それがトピック808の目的のための共同契約であるかどうかを判断しました。重大なリスクと報酬は会社が共有しているため、これは協力的な取り決めであると結論付けました。対価と引き換えにジェネリック製品の最終最終剤形を開発することは、会社の継続的な活動の成果ではないため、遠藤は顧客との契約を表すものではありません。ただし、トピック808は、交換された対価の認識や当事者間で生じる可能性のある義務の会計処理に関するガイダンスを提供していません。当社はそのASCトピック730を結論付けました。
研究開発
、開発活動中の当事者間の支払いや、商品化時のマイルストーン支払いと確定純利益の分配に関するトピック606に類推して適用する必要があります。
共同契約には、ビガバトリン錠の共同契約締結後に受領時に認識された、返金不可の前払いライセンス料が含まれていました。
協業契約では、1ドルが規定されています2.0Endo/Parによる製品の商業的発売時に100万マイルストーンが支払われました。2023年および2022年6月30日の時点で、 いいえマイルストーンの支払いが完了しました。
あった いいえ2023年6月30日または2022年6月30日に終了した3か月および6か月間のこの共同契約による収入。ありました いいえ2023年6月30日または2022年6月30日に終了した3か月および6か月間に共同契約に関連して発生した経費(純額)。
KYEファーマシューティカルズ株式会社
2020年8月、当社は、FIRDAPSEの商品化に向けて、KYEファーマシューティカルズ株式会社(KYE)とコラボレーションおよびライセンス契約を締結しました
®
カナダでは。
 

21

目次
11.
共同作業とライセンス契約(続き)。
 
この契約に基づき、CatalystはKYEにFIRDAPSEの商品化と販売のための独占ライセンスを付与しました
®
カナダで。コラボレーションによる販売およびマーケティング費用はすべてKYEが負担し、FIRDAPSEの供給は会社が負担します
®
コラボレーションパートナーの発注書に基づいています。
契約条件に基づき、当社は
前払い
支払い、製造承認の移転と商用製品の納品時に支払いを受け取り、FIRDAPSEの供給に対する支払いを受け取りました
®
、は、マイルストーンの支払いと、KYEからの商品化時に確定純利益の分配を受け取ることになります
二桁台半ば
FIRDAPSEの純売上高に占める割合
®
。当社は一定の開発費を分担することにも同意しました。契約条件に従って早期に終了しない限り、コラボレーションはカナダで製品が商業的に発売されてから10年後まで有効です。
本契約は、共同契約と呼ばれる形式をとっており、当社は会計上の目的で、これも顧客との契約であると締結しています。これは、当社がKYEにFIRDAPSEのライセンスを付与し、供給しているためです。
®
会社の継続的な活動の成果である対価と引き換えに。したがって、当社は、この協業契約はトピック606に従って会計処理されると結論付けました。
共同契約には返金不可の前払いライセンス料が含まれていました。これは、ライセンスが付与された時点で知的財産が存在することにより権利が提供されるという判断に基づいて、ライセンスの譲渡時に認識されます。
この取り決めにより、当社は四半期末後9日以内にKYEから利益分配レポートを受け取ることになります。ファーダプスの売上による収入
®
by KYEは、売上が発生した四半期に認められます。
2023年6月30日および2022年6月30日に終了した3か月と6か月間のKYEとの契約による収益は いいえt素材。収益は、製品収益、純収益、ライセンス収益、その他の収益に、添付の連結営業報告書および包括利益に含まれます。発生した費用(純額)は、添付の連結営業諸表および包括利益の販売費、一般管理費に含まれています。
ダイドーファーマ株式会社
2021年6月28日、当社は、FIRDAPSEの開発と商品化について、ダイドーファーマ株式会社(DyDo)とライセンス契約を締結しました
®
日本で。
この契約に基づき、DyDoはFIRDAPSEを開発する共同の権利を有します
®
、および製品を商品化する独占権、日本で。DyDoは、日本におけるすべての臨床、規制、マーケティング、および商品化活動に資金を提供する責任があります。一方、当社は、注文書に基づく臨床および商業供給、および日本の規制当局から製品の規制当局の承認を得るためのDyDoへの取り組みを支援します。
契約条件に基づき、当社は
前払い
支払いを行い、FIRDAPSEの開発と販売のさらなるマイルストーンを獲得する可能性があります
®
、およびDyDoに供給された製品の収益も同様です。
当社は、本ライセンス契約はトピック606に従って会計処理されることを結論付けました。契約には返金不可の前払いライセンス料が含まれていましたが、これは契約の発効日に、ライセンスの権利が付与された時点で知的財産が存在すると認められました。当社は、ライセンスの権利の付与はFIRDAPSEの提供とは異なると判断しました
®
また、本契約における履行義務が別途課されます。
本契約には、売上ベースのロイヤルティと見なされるマイルストーンが含まれており、そのマイルストーンに関連する主な項目はライセンスであるとみなされます。収益は、(a) その後の販売が行われたとき、または (b) 売上ベースのロイヤルティが配分された履行義務のうちいずれか遅い方が履行されたときに計上されます。さらに、この契約には、変動する対価となる規制上のマイルストーン支払いが含まれており、不確実性があるため完全に制約され、不確実性が後で解決された場合にのみ認められます。製品の臨床的および商業的供給については、会社が収益を計上するのは、顧客が会社の製品の管理権を獲得した時点、つまり通常は出荷時です。
$の収益がありました0.3百万と $0.52023年6月30日までの3か月と6か月間のDyDoとの契約による100万ドルの収益は、添付の連結営業報告書の純額および包括利益に含まれる製品収益です。$の収益がありました0.52022年6月30日までの3か月および6か月間のDyDoとの契約による100万ドル。これは、添付の連結営業報告書の純額および包括利益に含まれる製品収益に含まれています。2023年6月30日の時点で、 いいえマイルストーンの支払いが完了しました。
 
2
2

目次
12.
コミットメントと不測の事態。
2019年5月、FDAはルズルギの新薬申請(NDA)を承認しました
®
、ヤコブス・ファーマシューティカルズ版のアミファンプリジン
(3,4-ダップ)、
小児LEMS患者(6歳から17歳未満)の治療のため。2019年6月、当社はFDAと複数の関係者に対して、この承認および関連する医薬品の表示に異議を申し立てる訴訟を提起しました。ヤコブスは後に事件に介入しました。フロリダ州南部地区の連邦地方裁判所に提起された当社の訴状では、FDAがRUZURGIを承認したと主張していました
®
表示に関するFDA規則の複数の規定に違反し、その結果、連邦食品医薬品化粧品法(FDCA)に違反してブランドミスを引き起こしました。また、FDCAに基づくオーファンドラッグ独占権と新化学物質独占権に対する当社の法的権利を侵害しました。また、他の複数の点で、独裁的で気まぐれで、法律に反して、行政手続法に違反していました。この訴訟は、他の救済策の中でも、RUZURGIに対するFDAの承認を取り消す命令を求めていました
®
.
2020年7月30日、この訴訟を検討した治安判事は、FDAとジェイコブスの略式判決の申立てを認め、会社の略式判決の申立てを却下するよう事件を処理する地区裁判官に勧告した報告書と勧告を提出しました。2020年9月29日、地区裁判官は治安判事の報告と勧告を採択し、FDAとジェイコブスの略式判決の申立てを認め、会社の訴訟を却下しました。当社は、11件について地方裁判所の判決を米国控訴裁判所に控訴しました
番目の
サーキット。この訴訟は2021年初頭に全面的に説明され、口頭弁論は2021年3月に行われました。
2021年9月30日、11人で構成される3人の裁判官からなるパネルが
番目の
巡回裁判所の裁判官は、地方裁判所の判決を覆す全会一致の判決を出しました。控訴裁判所は、FDAがRUZURGIを承認したという当社の主張を採択しました
®
希少疾病用医薬品の独占権に関する当社の権利を侵害し、会社に有利な略式判決を下すよう命じて地方裁判所に訴訟を差し戻しました。2021年11月、ヤコバスは11人全員からの再審理を求める申立てを提出しました。
番目の
サーキット、その申立ては2022年1月に却下されました。さらに、2022年1月、ヤコブスは11社の両方に申立てを提出しました
番目の
巡回区と米国最高裁判所は、11件の滞在を求めています
番目の
第11条の見直しを求めることを示す巡回区の判決
番目の
米国最高裁判所による巡回裁判所の判決。どちらの滞在申請も却下され、2022年1月28日、11日
番目の
巡回区は、地方裁判所に対し、会社に有利な略式判決を下すよう指示する命令を出しました。地方裁判所は、2022年1月31日にその命令を出しました。2022年2月1日、FDAはJacobusに、第11巡回区控訴裁判所が2021年9月30日に下したCatalystの決定に従い、ルズルギの最終承認を伝えました
®
NDAは暫定承認に切り替えられました
7 年間
FIRDAPSEの希少疾病用医薬品独占権 (ODE)
®
有効期限が切れています。
2022年7月11日、当社はヤコブスとの紛争の一部を解決しました。和解に関連して、当社はRUZURGIを開発し商品化する権利をライセンスしました
®
米国とメキシコ(テリトリー)で。同時に、当社は、他の知的財産権の中でも、RUZURGIに関連するJacobusの米国特許を購入しました。
®
、RUZURGIの米国での新薬申請
®
、そして特定のルズルギ
®
以前はJacobusによって製造されたインベントリです。同時に、当社はJacobusからその使用ライセンスを受け取りました
ノウハウ
ルズルギの製造に関連して
®
。さらに、同社はヤコバスに対する特許訴訟を解決しましたが、偏見なく却下されました。最後に、ヤコバスは、(i) ロイヤルティ期間の満了または (ii) 2034年12月31日のいずれか遅い方まで、ヤコバスとその関連会社は、直接的または間接的に、FIRDAPSEと競合する製品の研究、開発、製造、商品化、流通、使用、またはその他の方法で利用しないことに同意しました。
®
またはルズルギ
®
テリトリーでは、ヤコブスの唯一の株主であるローラ・ヤコブスとジェイコブスの他の2人の役員も個別に署名しました
非競争
同じ条件を含む契約。
Jacobusとの和解に関連して、当社はJacobusに以下の対価を支払うことに同意しました。
 
   
$30100万ドルの現金、そのうちドル102022年7月11日の決済完了時に100万が支払われ、残りは支払われます
次の2年間、閉店1周年と2周年記念に。注記17(その後のイベント)を参照してください。
 
   
米国におけるアミファンプリジン製品の純売上(CatalystとJacobus間のライセンスおよび資産購入契約で定義されている)に対する年間ロイヤルティ。(a)2022年から2025年までの暦年間、 1.5% (最低年間ロイヤルティは$です3.0年間(百万)、および(b)2026暦年の場合は、最後の有効期限までの満了まで
その
会社の
フィルダプス
®
米国の特許、 2.5% (最低年間ロイヤルティは$です5ただし、特定の状況下では、ロイヤルティレートが引き下げられ、最低年間ロイヤルティが廃止される場合があります。
 
   
もし
当社
FIRDAPSEの優先審査バウチャーを受け取ることになっていました
®
またはルズルギ
®
将来的には、 50そのバウチャーを取得するために第三者が支払った対価の% がJacobusに支払われます。
ロイヤリティは、純売上高に対するロイヤリティが最低ロイヤリティを下回る範囲で、年末に償還されます。
 
23


目次
12.
コミットメントと不測の事態(続き)。
 
FIRDAPSEに対する当社の新薬提出申請
®
2020年7月31日にカナダ保健省がコンプライアンス通知(NOC)を発行したときに、LEMSの対症療法が承認されました。2020年8月、当社はKYEファーマシューティカルズ(KYE)とライセンス契約を締結しました。この契約に基づき、当社はKYEにFIRDAPSEに関するカナダの権利をライセンスしました
®
LEMSの治療のため。2020年8月10日、カナダ保健省は、ルズルギのMedunik(Jacobusのカナダのライセンシー)にNOCを発行しました。
®
) LEMSの治療のため。その後まもなく、当社はカナダでRUZURGIにNOCを発行するというカナダ保健省の決定について司法審査を求める訴訟を開始しました。
®
MedunikはCatalystの保護されたデータをアプリケーションに使用しているため、カナダの法律では不正確で不合理でした。裁判官がRUZURGIを解任するという2つの決定の後
®
承認してカナダ保健省に問題を差し戻すと、カナダ連邦控訴裁判所は裁判官の決定を覆しました。その後、大臣はルズルギを再承認しました
®
のNOC(カナダ)。
2023年1月、当社はジェネリック医薬品メーカー3社から、それぞれがFDAに短縮新薬申請(ANDA)を提出し、FDAからジェネリック版のFIRDAPSEの製造、使用、販売の許可を求める第4項認証通知書を受け取りました。
®
米国で。通知書にはそれぞれ、FIRDAPSEを対象とするFDAオレンジブックに記載されている6つの特許が記載されていました
®
これらのANDA提出物に記載されている提案製品の商業的製造、使用、または販売によって無効であり、法的強制力もなく、また侵害されることもありません。改正された1984年の薬価競争法および特許期間回復法によって改正されたFDCAに基づき、当社は 45通知書を受領してから連邦地方裁判所でこれらのジェネリック医薬品メーカーに対する特許侵害訴訟が開始され、2026年5月までFDAによるANDAの承認を禁止する停止、または特許が無効、執行不能、または侵害されていないという判決が下されるまでの日数。その点に関して、当社は必要なデューデリジェンスを実施した後、2023年3月1日、米国ニュージャージー州地方裁判所に、ANDAの提出を通知したジェネリック医薬品メーカー3社をそれぞれ相手取って訴訟を起こし、停止のきっかけとなりました。
2023年2月20日、当社は、FYCOMPAの経口懸濁剤について最初のANDAを提出したと思われる会社から、第4項の認証通知書を受け取りました。
®
。同じ会社が、2月下旬に、FYCOMPAの錠剤製剤について同様の証明書を記載した同様の手紙を同社に送りました
®
、この製剤では4番目の認証です。これらの手紙は両方とも、パラグラフIVの証明書でした
非侵害、
無効性、
そして、FYCOMPA の '497 特許に対する法的強制力はありません
®
しかし、前の第4項のANDA申告者からの通知のような各申請は、FYCOMPA
®
タブレットは'571年の特許に異議を申し立てていません。FIRDAPSEのアクションに似ています
®
上記のパラグラフIV 認定、デューデリジェンスの後、当社は2023年4月5日、米国ニュージャージー州地方裁判所に、両方のFYCOMPAのANDA申請を当社に通知した製薬会社に対して訴訟を提起しました。
®
処方により、申請ごとに30か月の滞在がトリガーされます。
さらに、会社は通常の業務過程で発生する法的手続きに関与することがあります。上記を除き、当社は、個別に、または全体として、経営成績、財政状態、またはキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性のある、現時点で係属中の訴訟は他にないと考えています。
 
13.
契約。
 
 
a.
ファイアダプスのライセンス契約
®
。オン 2012年10月26日、当社は、FIRDAPSEの北米での権利について、バイオマリンファーマシューティカル株式会社(BioMarin)とライセンス契約を締結しました
®
。ライセンス契約に基づき、当社は、(i) FIRDAPSEの最初の商用販売から7年間のロイヤルティをライセンサーに支払います。
®
等しい 7任意の暦年の北米での純売上(ライセンス契約で定義されているとおり)に占める割合(最大$まで)100百万、そして 10任意の暦年の北米の純売上高に占める金額を超える割合
100
100万、および (ii) 当社にサブライセンスされた権利の第三者ライセンサーへのロイヤリティ 七年間ファーダプスの最初の商業販売から
®
等しい 7ある地域内の規制上の独占権期間中の任意の暦年の純売上(BioMarinと第三者のライセンサーとの間のライセンス契約で定義されている)の割合 3.5規制上の独占権のない地域の任意の暦年の地域の割合。
2019年5月29日、当社とバイオマリンは、FIRDAPSEに関する当社のライセンス契約の修正を締結しました
®
。この改正により、当社はFIRDAPSEの商業地域を拡大しました
®
元々は北米で構成されていましたが、日本も含まれていました。さらに、当社は、日本で一定のマイルストーンを達成した時点で、ライセンス契約に基づいてアジアの大部分と中南米を含む地域をさらに拡大することができます。この改正により、当社は、日本での純売上高に対して、当社が北米向けの当初のライセンス契約に基づいて現在支払っているロイヤルティと同様の割合のロイヤルティをライセンサーに支払います。
2020年1月、当社は、BioMarinがライセンス契約に基づく特定の権利をSERB S.A. に譲渡したことを知らされました。
 
2
4

目次
13.
契約 (続き)。
 
 
b.
ルズルギのライセンス契約
®
。オン 2022年7月11日(発効日)、当社はヤコブス製薬株式会社(ヤコバス)と、ルズルギの開発と商品化の権利に関する独占ライセンス契約を締結しました
®
米国とメキシコで。
ライセンス契約の条項に従い、当社はJacobusに1ドルを支払いました10百万
前払い
発効日に支払い、追加料金を支払う10発効日(2023年7月11日)の1周年記念日に100万ドル、もう1ドル10発効日(2024年7月11日)の2周年記念日に100万ドルと、米国における当社全製品の純売上(ライセンス契約で定義されている)に対する段階的なロイヤルティの支払い 1.25% から 2.5
% は、FIRDAPSEの競合製品かジェネリック版があるかに基づいています
®
米国で販売または販売されています。注記17(その後のイベント)を参照してください。

発効日から2025年までの暦年について、年間の最低ロイヤリティ支払い額は$です3100万ドル。ただし、最低年間ロイヤルティの支払い額は、契約の最初の暦年に日割り計算されます。これらの最低支払い額は推定値でも推定値でもありますので、契約の購入価格に含まれており、この金額を超えるロイヤルティは、製品販売による収益が計上され次第、売上原価に請求されます。ロイヤルティの最低支払い額は、2026年からロイヤルティ期間の満了までの暦年間(会社のFIRDAPSEに基づく有効な請求がない時点で終了します)まで毎年適用されます。
®
米国の特許(ドル)
5
競合製品またはFIRDAPSEのジェネリック版でない限り、100万です
®
は、米国で販売または販売されています。将来、これらの最低支払額が可能になった場合、当社はその時点で、取得した無形資産の価値と相殺された偶発的負債を認識することになります。この金額を超えるロイヤリティは、製品の売上による収益が計上され次第、売上原価に請求されます。最低金額を超えるロイヤリティは、契約条件に基づいて四半期ごとに支払われます。
ライセンス契約の一部として取得した資産には、他の知的財産権の中でも、JacobusのRUZURGIに関する米国特許が含まれます
®
、RUZURGIの米国での新薬申請
®
、ルズルギの商標です
®
、ルズルギの希少疾病用医薬品の名称
®
とその使用に関するJacobusからのライセンス
ノウハウ
ルズルギの製造に関連して
®
.
さらに、当社はヤコブスからも約$を購入しました4.1何百万ものルズルギ
®
以前にJacobusが製造した在庫で、2022年第3四半期の連結営業報告書と包括利益の研究開発費に費用として記録されました。
企業結合ガイダンスによると、スクリーニングテストでは、取得した総資産の公正価値の実質的にすべてが単一の識別可能な資産または類似の識別可能な資産のグループに集中している場合、そのセットは事業とは見なされず、資産取得として会計処理されます。当社は、スクリーンテストに合格しなかったと判断しました。しかし、当社は、買収がASC 805「企業結合」に基づく事業の定義を満たしていないと判断しました。当社は、Jacobusから取得したライセンス契約やその他の資産は類似していると考えており、取得した在庫を除いてすべて無形資産と見なしています。スクリーンテストに合わなかったため、企業がビジネスの要件を満たすアウトプットを生み出す能力を備えたインプットやプロセスを取得していないことをさらに判断する必要があり、したがってこれは資産の取得であると判断しました。当社は、ASCによる資産取得としてJacobusライセンス契約を会計処理しました
805-50,
これにより、資産取得を行う買収企業は、取得した資産と、取得した企業にかかる費用に基づいて引き受けた負債を、対価を含む相対的な公正価値ベースで計上する必要があります。
購入価格の合計は、取得した資産の相対的な公正価値に基づいて次のように配分されました(単位:千単位)。
 
ライセンスと取得した無形資産
  
$
33,569
 
資産取得により費用がかかった研究開発インベントリを取得しました
  
 
4,130
 
  
 
 
 
購入金額の合計
  
$
37,699
 
  
 
 
注記9(ライセンスおよび取得した無形資産、純額)に開示されているように、ライセンスと取得した無形資産の償却には定額法が用いられます。
 
2
5

目次
13.
契約 (続き)。
 
 
c.
FYCOMPAの米国での権利の取得
®
.
オン 2023年1月24日、同社はFYCOMPAの米国での権利を取得しました
®
(ペラムパネル)CIIIは、エーザイ株式会社(エーザイ)の商業段階のてんかん資産です。買収の対価総額は$でした164.2100万ドルの現金と特定の負債。
エーザイは、$の条件付支払いを受け取る資格もあります25
 
特定の規制上のマイルストーンが満たされれば100万です。規制上のマイルストーンを満たす可能性は低いので、同社はマイルストーンの支払いに関連する金額を購入価格に含めていませんでした。さらに、FYCOMPAの特許独占権が失われた後
®
、会社はFYCOMPAの純売上高に対してエーザイに一定のロイヤリティを支払う義務があるかもしれません
®
。この取引は米国会計基準に基づく資産取得として計上されるため、同社はロイヤリティの支払いを製品売上からの収益が認識されるときに売上原価として認識することを選択しました。
 
ロイヤリティ期間中の各暦年の独占権の喪失から始まるロイヤリティ 12$を超える純売上高の%10百万ドル、ドル未満100百万、 17$を超える純売上高の%100百万ドル、ドル未満125百万と 22$を超える純売上高の%125ジェネリックエントリー日の100万年前。ロイヤリティは 6$を超える純売上高の%10百万ドル、ドル未満100百万、 8.5$を超える純売上高の%100百万ドル、ドル未満125百万と 11$を超える純売上高の%125ジェネリックエントリー日から100万後に。
次の表は、FYCOMPAの買収に関連して当社が取得した資産に対して支払われた総額をまとめたものです
®
(千単位):
 
基本現金支払い
   $ 160,000  
現金を支払いました
日割り計算済み
前払費用
     1,576  
基本購入価格に対する払い戻し
(i)
     (3,238
取引コスト
(ii)
     5,870  
    
 
 
 
購入対価総額
   $ 164,208  
    
 
 
 
 
 
(i)
取得日現在、添付の連結貸借対照表に前払費用およびその他の流動資産に記録され、2023年6月30日に償還が全額適用されました
(ii)
$0.82023年6月30日現在、100万ドルの取引費用が、添付の連結貸借対照表の未払費用およびその他の負債に記録され、残りの金額は$です5.1100万ドルは現金で支払われました
ファイコンパの買収
®
は、FASB ASCに従って資産取得として会計処理されています
805-50.
当社は FYCOMPA の買収の会計処理を行いました
®
取得した資産の公正価値の実質的にすべてがFYCOMPAという単一の資産に集中しているため、資産の取得として
®
製品の権利。ザ・ファイコンパは
®
製品の権利は、特定の特許と商標で構成されます。
市場で
契約や規制当局の承認、マーケティング資産、その他の記録は、密接に関連しているため単一の資産と見なされます。ASC
805-10-55-5A
これには、取得した資産の公正価値の実質的にすべてが単一の識別可能な資産または類似の識別可能な資産のグループに集中している場合、取得した資産は事業とは見なされないというスクリーニングテストが含まれます。ASC 805では、資産取得を行う買収企業に対し、取得した資産と、取得した企業にかかる費用に基づいて引き受けた負債を、対価を含む相対的な公正価値ベースで計上することを義務付けています。
購入価格の合計は、取得した資産の相対的な公正価値に基づいて次のように配分されました(単位:千単位)。
 
インベントリ
 
$
4,100  
前払費用とその他の流動資産(サンプル)
     130  
前払いの商品化費用
     1,576  
資産および設備、純額
     433  
FYCOMPAのライセンスと取得した無形資産
®
     158,143  
未払の前臨床および臨床試験費用
     (174
    
 
 
 
購入対価総額
   $ 164,208  
    
 
 
 
注記9(ライセンスおよび取得した無形資産、純額)に開示されているように、ライセンスと取得した無形資産の償却には定額法が用いられます。

 
2
6

目次
13.
契約 (続き)。
 
 
d.
医薬品の製造、開発、前臨床および臨床研究に関する契約。
当社は、当社の試験および研究のための市販医薬品および治験薬および治験用プラセボの製造に関する委託製造業者と、当社の試験および研究を実施および監視する委託研究機関(CRO)と、当社の試験および研究に関連する研究所やその他の試験についてさまざまな機関と契約を締結しました。契約の条件はさまざまですが、ほとんどの場合、マイルストーンの達成に応じて、一定の前払いや支払いが必要です。さらに、これらの契約はいつでも取り消すことができますが、終了日までに発生した時間または費用について、会社はプロバイダーに払い戻す義務があります。
 
14.
所得税。
会社の実効所得税率は 21.5% と 23.7それぞれ、2023年6月30日および2022年に終了した6か月間の%。の実効税と法定連邦所得税率の違い 21%は、州の所得税と予想される年間恒久差異によって決定され、請求された希少疾病用医薬品クレジットによって相殺されます。
会社は持っていた いいえ2023年6月30日および2022年12月31日の時点で、税務上の立場が不明確です。
 
15.
株主資本。
優先株式
当社は 5,000,000授権優先株式の株式、$0.0012023年6月30日および2022年12月31日時点の1株当たりの額面価格。 いいえ優先株式は、2023年6月30日と2022年12月31日に発行済みです。
普通株式
当社は 200,000,000授権普通株式の株式、額面金額$0.001一株当たり。2023年6月30日と2022年12月31日に、 106,501,259そして 105,263,031それぞれ普通株式が発行され、発行されました。普通株式の各保有者は 株主が一般的に議決権を有するすべての事項について、登録されている普通株式の各株の議決権行使を行います。
株式買戻し
2021年3月、当社の取締役会は、最大$の買戻しを許可する自社株買いプログラムを承認しました40規則に基づく買戻し計画に基づく当社の普通株式 (百万株)
10b-18
証券法の。自社株買いプログラムは2021年3月22日に開始されました。2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、 いいえ株式は買い戻されました。2022年6月30日までの3か月と6か月の間に、 600千株と 1.0総購入金額約$で100万株が買い戻されました4.4百万と $6.9それぞれ百万 ($)7.26と $6.91それぞれ1株あたりの平均価格)。
2020年の棚登録声明
2020年7月23日、当社はSECに棚登録届書を提出し、最大で1ドルまで売却しました200
百万株の普通株式、優先株式、普通株式を購入するための新株式、負債証券、およびそのような有価証券の1つ以上で構成される単位(「2020年の登録届出書」)。2020年の商品棚登録届出書(ファイル番号333-240052)は、2020年7月31日にSECによって発効が宣言されました。このレポートの日付の時点で、同社の2020年の商品登録届出書に基づく提供は完了していません。注記17(その後のイベント)を参照してください。
 
16.
株式報酬。
2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月と6か月間、同社は株式ベースの報酬費用を次のように記録しました(千単位)。
 
    
3 か月が終わりました
6月30日
    
6 か月が終了
6月30日
 
    
2023
    
2022
    
2023
    
2022
 
研究開発
   $ 351      $ 425      $ 690      $ 857  
販売、一般および管理
     2,947        1,598        5,500        3,069  
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
株式報酬総額
   $ 3,298      $ 2,023      $ 6,190      $ 3,926  
    
 
 
    
 
 
    
 
 
    
 
 
 
 
2
7

目次
16.
株式報酬 (継続)。
 
ストックオプション
2023年6月30日の時点で、購入できる未払いのストックオプションがありました 12,220,073普通株式、どのストックオプションを購入するか 7,967,046普通株式は行使可能でした。
2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、当社は 7 年間まとめて購入するタームオプション 704,500そして 1,045,000従業員に対する会社の普通株式をそれぞれ。当社は、ストックオプションに関連する株式ベースの報酬を総額で記録しました2.6百万と $4.82023年6月30日までの3か月と6か月の間に、それぞれ100万になりました。
2022年6月30日までの3か月と6か月の間に、会社は許可しました 7 年間まとめて購入するタームオプション 33,000そして 443,000従業員に対する会社の普通株式をそれぞれ。当社は、ストックオプションに関連する株式ベースの報酬を総額で記録しました1.6百万と $3.22022年6月30日までの3か月と6か月の間に、それぞれ100万になりました。
2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、購入オプション 556,909株式と 1,104,866会社の普通株式がそれぞれ行使され、収益は$でした0.6百万と $1.9それぞれ100万、会社に。
2022年6月30日までの3か月と6か月の間に、購入するオプション 345,593株式と 709,365会社の普通株式がそれぞれ行使され、収益は$でした1.3百万と $2.4それぞれ100万、会社に。
2023年6月30日の時点で、およそ$がありました22.1関連する何百万もの未認識報酬費用
既得権なし
2014年と2018年の株式インセンティブプランに基づいて付与されたストックオプション報酬。費用は、おおよその加重平均期間にわたって計上されると予想されます 2.4年。
制限付株式ユニット
あった いいえ2023年6月30日までの3か月または6か月間の従業員または取締役への譲渡制限付株式の付与。ありました いいえ2022年6月30日までの3か月間の従業員または取締役への譲渡制限付株式の付与。会社が付与しました 474,5002022年6月30日までの6か月間の制限付株式単位。2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、同社は記録しました
非現金
制限付株式ユニットに関連する株式ベースの報酬費用、合計金額0.7百万と $1.4それぞれ、百万。2022年6月30日までの3か月と6か月の間に、同社は記録しました
非現金
制限付株式ユニットに関連する株式ベースの報酬費用、合計金額0.4百万と $0.7それぞれ百万。
2023年6月30日の時点で、およそ$がありました6.1関連する何百万もの未認識報酬費用
既得権なし
2018年の株式インセンティブプランに基づいて付与された制限付株式ユニット。費用は、おおよその加重平均期間にわたって計上されると予想されます 2.2年。

17.
その後のイベント。
2023年7月、当社はサンテーラ・ファーマシューティカルズ・ホールディングス(Santhera)からのデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者の治療薬候補であるバモロロンの北米向け独占ライセンスの取得を完了しました。このライセンスは、米国、カナダ、メキシコにおける独占的な商業権と、Santheraがパートナーシップの機会を追求する場合のヨーロッパと日本での最初の交渉権を対象としています。さらに、
当社
 
バモロロンの将来承認されるすべての適応症について、北米での権利を保持します。バモロロンは現在、米国での販売が承認されていません。バモロロンはFDAの希少疾病用医薬品とファストトラックの指定を受けており、2023年10月26日の処方薬使用料法(PDUFA)の施行日が認められています。同社は
全額現金
$の初期支払い75
ライセンスを取得するには、買収の完了時に100万円が必要です。同時に、同社は買収によりSantheraに戦略的株式投資を行いました
1,414,688
Santheraが発行した後の逆分割普通株式(およそ
11.26
Santheraの発行済み普通株式の割合(取引後)
n
スイスフランの投資価格
 
9.477
1株あたり(署名前に相互に合意した出来高加重平均価格に相当)、
およそ $
15
100万米ドルの株式投資の収益は、SantheraがDMDの第IV相試験やバモロロンの追加適応症のさらなる開発に使用されます。また、特定の状況下では、会社はSantheraにマイルストーンの支払いとロイヤリティの支払いを義務付けられる場合があります。
取引が最近完了したことを考えると、以下で説明する場合を除き、暫定会計処理は進行中であり、この提出日時点では不完全です。ただし、これまでの同社の分析に基づくと、Santheraへの最初の支払いは$になると予想されています75ライセンスに関連する数百万ドルは、2023年の第3四半期に研究開発に費やされます。
当社の
最高経営責任者が伝えました
その
彼は2023年末までにCEOを退任する予定の取締役会。同社の取締役会は、全国的に認められた検索会社を雇って、新しいCEOを探す手助けをしています。
2023年6月30日以降、会社は$を支払いました102022年7月にRUZURGIを買収したことに関連して支払われるべき1周年記念の支払いとして、ヤコブス製薬会社に数百万ドルを送りました
®
.
2023年6月30日以降、2023年7月に2020年のシェルフ登録の有効期限が切れました。
 
2
8


目次

アイテム2。経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析

はじめに

経営陣による財政状態と経営成績(MD&A)の議論と分析は、当社の財政状態、財政状態の変化、経営成績についての理解を深めることを目的としています。議論と分析は次のように構成されています。

 

   

概要。このセクションでは、当社の事業の概要と、当社の財政状態と経営成績を理解する上で重要と思われる事業に関する情報を提供します。

 

   

プレゼンテーションの基礎。このセクションでは、2023年度第2四半期の連結財務諸表を作成する際に採用した主要な会計上の見積もりと方針に関する情報を提供します。

 

   

重要な会計方針と見積もり。このセクションでは、当社の財政状態と経営成績にとって重要と考えられ、経営陣がその適用において重要な判断と見積もりを必要とする会計方針について説明します。重要な会計方針を含む当社の重要な会計方針はすべて、このレポートに含まれる当社の中間連結財務諸表の注記にもまとめられています。

 

   

操作の結果。このセクションでは、2023年6月30日までの3か月と6か月の経営成績を、2022年6月30日までの3か月と6か月と比較して分析しています。

 

   

流動性と資本資源。このセクションでは、当社のキャッシュフロー、資本資源の分析を行います。 オフバランスシートアレンジメントと私たちの未解決のコミットメント(もしあれば)。

 

   

将来の見通しに関する記述に関する注意。このセクションでは、このMD&Aや本レポートの他のセクションで発表された特定の将来の見通しに関する記述が、将来の出来事に関する経営陣の現在の期待に基づいており、本質的に不確実性や状況の変化の影響を受けやすいものについて説明します。

概要

私たちは、希少疾患や治療が困難な疾患を抱える患者さんのために、新規で高品質の医薬品のライセンス供与、開発、商品化に焦点を当てた、商業段階の患者中心のバイオ医薬品企業です。私たちは、患者さんを第一に考え、強固なパイプラインの開発に取り組んでいます 最先端の、最高クラスの医薬品まれで治療が難しい病気の治療用です。私たちは、希少で治療が難しい病気に苦しむ人々の生活に有意義な影響を与えることに専念しており、私たちが行うすべてのことにおいて患者を第一に考えることを信じています。

私たちの主力米国商用製品はFIRDAPSEです®(アミファンプリジン)錠10mg。成人および6歳以上の子供のランバート・イートン筋萎縮症候群(LEMS)の治療薬として承認されています。さらに、2023年1月24日、私たちはFYCOMPAの買収を完了しました®そして現在、その製品を米国でも販売しています。ファイコンパです®(perampanel) CIIIは、4歳以上のてんかん患者の二次性全身性発作の有無にかかわらず局所発症性発作を治療するために単独または他の医薬品と併用される処方薬で、12歳以上のてんかん患者の原発性全身性強直間代性発作の治療には他の薬剤と併用する処方薬です。最後に、2023年7月18日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の患者さんに対するクラス最高の解離性抗炎症ステロイド治療薬であるバモロロンの北米での独占ライセンスの取得を完了しました。バモロロンはFDAの希少疾病用医薬品とファストトラックの指定を受けており、2023年10月26日の処方薬使用料法(PDUFA)の施行日が認められています。PDUFA日の規制当局の承認を前提とすると、2024年の第1四半期にバモロロネを発売する予定ですが、その保証はありません。

ファイヤーダプス®

2018年11月28日、米国食品医薬品局(FDA)から、FIRDAPSEの新薬申請(NDA)の承認を受けました。®LEMSの成人患者(17歳以上)の治療に錠剤10mgを投与し、2019年1月にFIRDAPSEを発売しました®米国で。さらに、2022年9月29日、FDAは、FIRDAPSEの表示年齢範囲を拡大するための補足NDA(SnDA)を承認しました®LEMSの治療には、6歳以上の小児患者を含む錠剤10mgを投与します。

ファーダプスを販売しています®神経学、中枢神経系、または希少疾患製品の分野で経験を積んだ現場部隊を通じて、営業(地域アカウントマネージャー)、オピニオンリーダーのリエゾン、患者支援および保険ナビゲーションサポート(患者アクセスリエゾン)、支払者への払い戻し(国内アカウントマネージャー)を含む約29人の現場スタッフで構成されています。また、医療科学の連絡係6名から成る現場に拠点を置き、LEMSや患者を支援するプログラム、FIRDAPSEへのアクセスについて、医学界や患者への教育を支援しています。®.

 

29


目次

さらに、私たちは経験豊富なインサイドセールス代理店と契約しました。この代理店は、対象となる医師へのテレマーケティングを通じて見込み客を獲得するよう努めています。この内部販売代理店により、私たちの営業活動は、LEMS患者を定期的に治療している神経筋専門医だけでなく、FIRDAPSEの恩恵を受ける可能性のあるLEMS患者を治療している可能性のある約9,000人の神経科および神経筋医療提供者にも届くようになります®。また、LEMSの治療者となる可能性のある20,000人の神経科医と、小細胞肺がんのLEMS患者を治療している可能性のある16,000人の腫瘍医にリーチするために、非個人的なプロモーションも行っています。さらに、私たちは LEMSで無料で利用できます患者の一人がLEMSにかかっているのではないかと疑い、確定診断を希望する医師が使用するための電位依存性カルシウムチャネル抗体検査プログラムです。

最後に、潜在的な患者とその医療提供者に当社の製品とサービスを紹介するために、デジタルおよびソーシャルメディアの活動を拡大し続けています。また、いくつかの希少疾患擁護団体(Global GenesやNational Organization for 希少疾患機構を含む)と協力して、LEMS患者に対する意識と支援のレベルを高め、これらの希少疾患を治療する医師と治療する患者に教育を提供しています。

私たちはFIRDAPSEの配布を支援しています®カタリスト・パスウェイズを通じて®、登録した患者のための個別化治療サポートプログラム。触媒経路®は、効果的な治療用量に達するために必要なやりがいのある用量や滴定計画を通じて、個別の治療サポート、教育、ガイダンスを一元的に提供してくれます。また、ごく少数の専門薬局(主にAnoVorx)を通じて医薬品を配布することも含まれます。これは、超希少疾患用のほとんどの医薬品が患者に配布および調剤される方法と一致しています。専門薬局をこのように利用することで、医療制度をナビゲートするという困難な作業が、希少疾患の治療を必要とする患者や医療コミュニティ全体にとってはるかに良いものになると私たちは信じています。

LEMSの患者が薬を買うのを助けるために、私たちは、超希少疾患の治療薬を販売している他の製薬会社と同様に、患者の自己負担額と控除額をわずかな手頃な価格まで削減できるさまざまな財政援助プログラムを開発しました。 金額。自己負担支援プログラムFIRDAPSEを処方されている商業保険に加入しているすべてのLEMS患者が、自己負担費用を月額10.00ドル以下(現在は1か月あたり2.00ドル未満)に抑えるように設計されています。®。私たちのファイアダプス®自己負担支援プログラムメディケア、メディケイド、VA、DoD、TRICAREなど、州または連邦の医療プログラムに登録している患者は利用できません。しかし、私たちは、経済的に困っている米国のLEMS患者への支援を目的とした、資格のある独立した慈善団体に寄付しており、今後も寄付することを約束しています。規制要件の遵守を条件として、私たちの目標は、LEMS患者が経済的な理由で医薬品へのアクセスを拒否されないようにすることです。

2023年1月、ジェネリック医薬品メーカー3社から、それぞれがFDAに短縮新薬申請(ANDA)を提出し、FDAからジェネリック版のFIRDAPSEの製造、使用、販売の許可を求める第4項の認証通知書を受け取りました®米国で。通知書にはそれぞれ、当社の6つの特許がFIRDAPSEを対象とするFDAオレンジブックに記載されていると書かれていました®これらのANDA提出物に記載されている提案製品の商業的製造、使用、または販売によって無効であり、法的強制力もなく、また侵害されることもありません。改正された1984年の医薬品価格競争法および特許期間回復法によって改正された連邦食品医薬品化粧品法(FDCA)に基づき、通知書を受け取ってから45日以内に、これらのジェネリック医薬品メーカーに対する特許侵害訴訟を連邦地方裁判所で開始し、2026年5月までFDAによるANDAの承認を禁止する執行猶予または特許を無効とする判決が下されました。、法的強制力がないか、侵害されていないかのどちらか早い方。その点で、必要なデューデリジェンスを実施した結果、2023年3月1日、米国ニュージャージー州地方裁判所に、ANDAの提出を通知してくれたジェネリック医薬品メーカー3社のそれぞれに対して訴訟を提起し、訴訟が提起されました。

私たちは、FIRDAPSEの知的財産を積極的に保護し、守るつもりです®そして、保証はありませんが、私たちの特許財産がFIRDAPSEを保護すると信じています®私たちの特許の存続期間中、ジェネリック医薬品の競合品から。

2023年8月4日、私たちはFIRDAPSEの最大指示用量の増加を求めるSNDAをFDAに提出しました。®1日あたり80 mgから1日あたり100 mgまで。FDAが私たちの申請を受け入れ、私たちの要求を承認するという保証はありません。

FIRDAPSEのサブライセンシーからアドバイスを受けています®日本では、DyDo Pharma, Inc.(DyDo)は、FIRDAPSEの有効性と安全性を評価するための登録研究の安全性段階に入ってから6か月後の中間データの予備的な好ましい分析結果に基づいています®LEMSの治療について、DyDoは日本のPMDAにNDAを申請し、2023年末までに日本で製品を商品化する承認を求める予定です。DyDoによるNDA申請が承認されるという保証はありません。

 

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FYCOMPA®

2022年12月17日、私たちはエーザイ株式会社(エーザイ)と、FYCOMPAに対する米国の権利の取得を目的とした資産購入契約を締結しました®(ペランパネル) CIII。FYCOMPA®は、イオンチャネル型グルタミン酸受容体の主要なサブタイプであるAMPA受容体の選択的非競合的アンタゴニストです。てんかんの治療薬として承認されたのは、このクラスで最初の、そして今でも唯一の薬剤です。研究によると、AMPA受容体拮抗作用は、発作の発生と広がりを抑制するだけでなく、過剰刺激と抗けいれん効果の低下につながる可能性があります。ファイコンパです®は規制薬物で、箱の警告ラベルで承認されています。

ファイコンパは®は、成人と4歳以上の小児を対象に、二次性全身性発作を伴うまたは伴わない部分発作の治療に用いられます。また、成人と12歳以上の小児の原発性全身性強直間代性発作(「大麻発作」とも呼ばれる、全身が関与する発作)の治療に、他の薬剤と併用されます。ペランパネルは抗けいれん薬と呼ばれる薬の一種です。脳内の異常な電気的活動を減少させることで機能します。

2023年1月24日、当社はFYCOMPAの米国での権利の取得を完了しました®。買収に関連して、エーザイの規制当局の承認と文書、製品記録、知的財産、在庫、およびFYCOMPAの米国での権利に関連するその他の事項を購入しました®、1億6000万ドルの現金前払いに加えて、特定の前払いの払い戻しとして160万ドルと引き換えに。また、FYCOMPAの特許延長の場合、エーザイに2,500万ドルの追加現金支払いを義務付けられる場合があります®は、米国特許商標庁(USPTO)の承認を受けています。ついに、FYCOMPAの特許保護を受けた後、エーザイのロイヤルティを支払うことに合意しました®有効期限が切れると、どのロイヤルティの支払いがFYCOMPAと同等のジェネリック品から減額されるか®市場への参入。

FYCOMPA の買収完了と併せて®、エーザイと移行サービス契約と供給契約の2つの追加契約を締結しました。移行サービス契約では、エーザイの米国子会社が特定の移行サービスを提供しており、供給契約に基づき、エーザイはFYCOMPAの製造に合意しました®私たちにとっては、供給契約に記載されている価格で少なくとも7年間(毎年更新されます)。

当初、買収の完了後、私たちはFYCOMPAのマーケティングを開始しました®米国では、FYCOMPAを構築するにあたり、移行サービス契約に基づいてエーザイの米国子会社を通じて提供されました®マーケティングと営業のチーム、そして2023年5月1日、私たちはFYCOMPAのマーケティングプログラムを引き継ぎました®。その点で、FYCOMPAをサポートするために約34人の営業およびマーケティング担当者を雇用しました®、そのほとんどは以前、エーザイの米国営業部門でFYCOMPAのマーケティングに携わっていました®。また、てんかんを治療する医学界とてんかん患者に、自分の病気やFYCOMPAの利点について教育するために、7人の医学連絡係を雇いました®.

Catalystは、FYCOMPA を使用している患者をサポートしています®インスタント貯蓄カードプログラムを通じて。このプログラムを通じて、対象となる商業保険に加入している患者は、FYCOMPA にわずか10ドルを支払うことができました。®自己負担(年間最大1,300ドルの節約)。FYCOMPA®インスタント貯蓄カードプログラムは、メディケア、メディケイド、VA、国防総省、TRICAREなどの州または連邦の医療プログラムに登録している患者には利用できません。

FYCOMPA の特許保護®主にオレンジブックに掲載された2つの特許からのものです。1つ目の米国特許第6,949,571号('571特許)は、2025年5月23日までに失効します。これは、USPTOの現在の特許期間の延長計算を含む'571特許の現在の有効期限です。2026年6月26日まで期間を延長するという政府機関の特許期間延長計算の再検討の要求は最近却下されました。同社は現在、その延長を取得するためのオプションを模索しています。第二のFYCOMPA®オレンジブックの特許は、2026年7月1日に失効する米国特許第8,772,497号('497特許)です。'497特許は、3人のANDA出願人による以前のパラグラフIV認証の対象となっていた特許です。

2023年2月20日、Catalystは、FYCOMPAの経口懸濁液製剤について最初のANDAを申請したと思われる会社から、第4項認証通知書を受け取りました®。同じ会社が、2月下旬に、FYCOMPAの錠剤製剤について同様の証明書を記載した同様の手紙を同社に送りました®、この製剤のこのような認証は4回目です。これらの手紙は両方とも、FYCOMPAの'497特許の非侵害、非有効性、および法的強制力がないことを証明する第4項でした®しかし、前のパラグラフIVのANDA申告者からの通知のように、FYCOMPAへの各申請®タブレットは571年の特許に異議を唱えません。FIRDAPSEでの私たちの行動と同様です®上記のパラグラフIVの認証、デューデリジェンスの後、Catalystは、2023年4月5日、米国ニュージャージー州地方裁判所に、両方のFYCOMPAに関するANDAの提出をCatalystに通知した製薬会社に対して訴訟を起こしました。®製剤。したがって、1回の申請で30か月の滞在がトリガーされます。

バモロローネ

2023年6月19日、私たちはサンテーラ・ファーマシューティカルズ・ホールディング株式会社(Santhera)とライセンスおよびコラボレーション契約(ライセンス契約)と投資契約(投資契約)を締結しました。ライセンス契約に基づき、私たちはSantheraの治験薬候補であるバモロロン(DMDの治療薬として現在FDAの審査を受けている解離ステロイド)について、北米での独占的ライセンス、製造、供給契約を取得する契約を結びました。投資契約に基づき、Santheraに戦略的投資を行うことに合意しました。

 

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どちらの取引も2023年7月18日に終了しました。ライセンス契約に基づき、締結時に、バモロロンの北米独占ライセンスと引き換えにSantheraに7,500万ドルを支払いました。さらに、DMD用のバモロロンに関するSantheraのNDAが承認され次第、3,600万ドルのマイルストーン支払いを行うことに合意しました。また、FDAの承認とバモロロンの暦年の売上に関連する将来の規制上および商業上のマイルストーンの支払い、ならびに商業上の使用料をSantheraに支払う義務がある場合もあります。北米で製品を商品化する権利に加えて、ライセンス契約により、Santheraがヨーロッパと日本でのパートナーシップの機会を追求した場合に、それらの地域で最初にバモロロンについて交渉する権利が認められています。さらに、バモロロンの将来承認されるすべての適応症に対する北米の権利を保有します。バモロロンはFDAの希少疾病用医薬品とファストトラックの指定を受けており、DMD用バモロロンは2023年10月26日のFDAによるPDUFAアクション日付を付与されています。

ライセンス契約の締結と同時に、私たちはSantheraに戦略的投資を行い、Santheraのリバーススプリット後の普通株式1,414,688株(取引後のSantheraの発行済み普通株式の約11.26%)を1株あたり9.477スイスフランの投資価格(署名前の相互に合意した数量加重平均価格に相当)で取得しました。投資額は約1,500万ドルです。SantheraがDMDにおけるバモロロンの第IV相試験および将来の追加薬開発に使用しましたバモロロンの適応症。

DMDはまれな遺伝性のX染色体関連疾患で、ほとんど男性だけが発症します。DMDは、出生時またはその直後に現れる筋肉の炎症と損傷を特徴としています。炎症は筋肉の線維化を引き起こし、臨床的には進行性の筋肉変性と衰弱によって現れます。この病気の主なマイルストーンは、歩行不能、自己栄養機能の喪失、補助換気の開始、心筋症の発症です。DMDは、呼吸器不全や心不全により、平均寿命を40歳以前に短縮します。コルチコステロイドは、DMDの治療における現在の標準治療です。DMDは最も一般的な小児発症の筋ジストロフィーであり、その有病率は男性の出生3,500人に1人と推定されています。

バモロロンは、グルココルチコイドと同じ受容体に結合するが、その下流の活性を変化させる作用機序を持つ治験薬候補であり、解離性抗炎症薬と考えられています。このメカニズムは、有効性とステロイドの安全性の懸念を「切り離す」可能性があることを示しているので、バモロロンは、DMDの小児および青年の被験者の現在の標準治療である既存のコルチコステロイドの代替として登場する可能性があります。極めて重要なVISION-DMD研究では、バモロロンは24週間の治療で主要エンドポイントの持続時間(TTSTAND)速度をプラセボ(p = 0.002)と比較して達成し、安全性と耐容性が良好でした。

PDUFA日にバモロロンの規制当局の承認を得たと仮定すると、2024年の第1四半期にバモロロネを発売する予定です。既存の神経筋フランチャイズにおけるこの製品の相乗効果により、バモロロンの市場への販売およびマーケティング担当者の拡大は最小限に抑えられ、約10人の商業チームメンバーを追加する必要があります。また、DMD用のバモロロンを触媒経路に組み込むつもりです®専門薬局プログラムで、患者さんが患者様の利益を最大限に受けられるようにします。

DMD以外の適応症に対するバモロロンの開発を監督する共同運営委員会をSantheraと設立しました。また、ライセンス契約に基づき、医薬品が承認されたら、合意された料金でサンテーラからバモロロンの商業供給品を購入することに合意しました。

ビジネス開発

私たちは、満たされていない重大な医療ニーズに対応する革新的な治療法による希少な神経学製品ポートフォリオの拡大と多様化、および既存製品の地理的フットプリントの拡大に焦点を当てて、戦略的イニシアチブとポートフォリオ拡大の取り組みを続けています。その点で、私たちは現在、まれな神経疾患やてんかん性疾患を治療する製品に重点を置いて、臨床的に差別化され、十分にリスクが軽減された機会を模索しています。これらの見通しには、既存の市販医薬品または開発中の医薬品を保有する企業の評価、潜在的なパートナーシップ、ライセンス、既存の製品との地理的拡大の機会、および/または資産の買収が含まれます。私たちは、短期的、中期的、長期的に当社に大きな価値をもたらすと考えられる機会を特定し評価するために、統制のとれた、包括的かつ網羅的なアプローチを引き続き採用しています。ただし、これまでに追加の最終契約は締結されておらず、これらの取り組みが成功する保証はありません。

資本資源

2023年6月30日の時点で、当社の現金および現金同等物は約1億7,900万ドルでした。2023年6月30日以降、当社は (i) 上記の取引完了の一環としてSantheraに約9,000万ドル、(ii) 2022年7月のRUZURGIの買収に関連して支払われる予定のヤコブス・ファーマシューティカル・カンパニー社に1,000万ドルを支払いました®。現在の財政状態と利用可能な現金の予測に基づくと、少なくとも今後12か月間は事業を支援するのに十分な資金があると考えています。

 

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(i) 私たちが引き続きFIRDAPSEの商品化に成功するという保証はありません®とファイコンパは®、(ii)バモロロンはDMDまたはその他の適応症についてFDAの承認を受けます。(iii)バモロロンが承認されれば、商品化に成功し、(iv)収益性とキャッシュフローは引き続きプラスになります。さらに、将来追加の資金が必要になった場合に、そのような資金が許容できる条件で利用できるかどうかという保証はありません。当社の流動性とキャッシュフローの詳細については、以下の「流動性と資本資源」を参照してください。

プレゼンテーションの基礎

収入。

2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、私たちはFIRDAPSEの製品販売から収益を上げました®主に米国とFYCOMPA®米国では、FIRDAPSEの売上に基づいて、これらの収益は将来的に変動すると予想しています®とファイコンパは®。2020年7月31日、カナダ保健省からFIRDAPSEの承認を受けました®LEMSの対症療法として、2020年12月31日に、FIRDAPSEを発売しました®カナダでは。2023年6月30日までの3か月と6か月の間、KYEファーマシューティカルズとのコラボレーション契約に基づいて生み出された収益は重要ではありませんでした。KYEのコラボレーション契約による収益は、コラボレーターのFIRDAPSEの販売能力に基づいて、将来的に変動すると予想しています。®カナダで。

2023年6月30日までの3か月と6か月間、遠藤との共同契約では収益を上げませんでした。遠藤共同契約による当社の収益は、協力者がそのような契約に定められたさまざまな規制上のマイルストーンを満たす能力に基づいて、将来的に変動すると予想しています。

2023年6月30日までの3か月と6か月間で、DyDoとの協力契約により、それぞれ30万ドルと50万ドルの収益を上げました。DyDoライセンス契約による当社の収益は、DyDoがそのような契約に定められたさまざまな規制上のマイルストーンを満たす能力に基づいて、将来的に変動すると予想しています。

売上原価。

売上原価は、第三者による製造コスト、運賃、ロイヤリティ、および当社製品の販売に関連する間接費で構成されます。売上原価には、特定の在庫製造サービスに関連する期間費用、在庫調整手数料、未吸収製造費および諸経費、製造差異、およびFYCOMPAの償却が含まれる場合もあります®製品の権利。

研究開発費。

私たちの研究開発費は、会社が後援する研究開発活動にかかる費用と、特定の研究者が後援する研究への支援で構成されています。研究開発費の主な構成要素には、前臨床研究費用、臨床製造費用、臨床研究および試験費用、臨床試験保険、コンサルティング、その他の第三者費用、給与と従業員給付、株式ベースの報酬費用、消耗品と材料、および当社の製品開発活動に関連するさまざまな諸経費の配分が含まれます。2023年1月以前は、当社の研究開発資源はすべてFIRDAPSEの開発に充てられてきました®、CPP-109(私たちのバージョンのビガバトリン)、そして以前は CPP 115、また、新製品を取得またはライセンスするまでは、現在のところ、将来の開発コストは主にFIRDAPSEの継続的な開発に起因すると考えています。®、フィコンパさん®と vamorolone、その製品のライセンスを北米で取得したので。

当社の臨床研究および試験にかかる費用は、多数の臨床研究および試験施設および臨床研究機関(CRO)との契約に基づいて受けたサービスと費やされた労力の見積もりに基づいています。通常の業務では、潜在的な製品の継続的な開発において、さまざまな臨床研究や試験活動を行うために第三者と契約しています。これらの契約の金銭的条件は交渉の対象であり、契約によって異なり、支払いフローが不均一になる可能性があります。契約に基づく支払いは、特定の出来事やマイルストーンの達成、患者の登録の成功、契約の当事者間の責任分担、臨床研究や試験、または同様の条件の一部の完了などの要因によって異なります。発生主義ポリシーの目的は、連結財務諸表の費用の記録を、実際に受けたサービスと費やした労力と一致させることです。そのため、前臨床および臨床研究または試験に関連する費用の発生額は、特定の研究または試験契約で指定された1つまたは複数のイベントの完了度を推定して計上されます。私たちはサービスプロバイダーの活動を可能な限り監視しています。ただし、ある時点でのさまざまな研究や試験に関連する活動レベルを過小評価すると、将来の期間に多額の追加研究開発費を記録する必要が生じる可能性があります。前臨床研究、臨床研究、および試験活動にはかなりの量が必要です 前払い支出。研究または試験の費用のかなりの部分を開始前に支払い、研究または試験が進行して特定のマイルストーンに達するにつれて追加の支出が発生すると予想しています。

 

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販売費、一般管理費。

2019年、私たちはFIRDAPSEの商品化プログラムの開発に積極的に資金を投入しました®また、FIRDAPSEの販売プログラムを継続してきたため、販売、マーケティング、患者サービス、患者支援、その他の商品化関連費用など、多額の商品化費用を引き続き負担しています®。また、現在、FYCOMPAの商業化費用もかなり発生しています®.

私たちの一般管理費は、主に、経理、企業、コンプライアンス、および管理機能の給与と人件費で構成されています。その他の費用には、管理施設費用、規制手数料、保険、訴訟費用、情報技術、RUZURGIの償却を含む弁護士費用が含まれます®製品の権利、会計、コンサルティングサービス。

無形資産の償却。

無形資産の償却は、FYCOMPAの償却で構成されます®5年間の推定耐用年数にわたって定額法で償却される製品の権利と、RUZURGI®製品の権利。14.5年という推定耐用年数にわたって定額法で償却されます。

株式ベースの報酬。

私たちは、米国で一般に認められている会計原則(米国会計基準)に従い、従業員、取締役、コンサルタントに対するすべての株式ベースの報奨の公正価値に費用を計上しています。ストックオプションについては、報奨の公正価値の計算にブラック・ショールズのオプション評価モデルを使用しています。

所得税。

私たちの実効所得税率は、所得税控除前の収入に対する所得税費用(給付)の比率です。

最近発行された会計基準。

最近発行された会計基準については、本報告書に含まれる連結財務諸表の注記2「表示基準と重要な会計方針」を参照してください。

重要な会計方針と見積もり

私たちの財政状態と経営成績に関する議論と分析は、米国会計基準に従って作成された連結財務諸表に基づいています。これらの連結財務諸表を作成するには、連結財務諸表の日付における報告された資産および負債の金額、偶発資産および負債の開示、ならびに報告期間中に報告された収益と費用に影響を及ぼす判断、見積もり、仮定を行う必要があります。当社の会計方針の詳細については、2023年3月15日にSECに提出した2022年年次報告書(Form 10-K)に含まれる財務諸表の注記2を参照してください。私たちの最も重要な会計方針と見積もりには、収益認識の会計処理、無形資産の評価、株式ベースの報酬、繰延税金資産の評価引当金が含まれます。私たちは、判断、見積もり、前提を継続的に評価しています。見積もりは、基礎となる契約の条件、予想される発展過程、過去の経験、および状況に応じて妥当と思われるその他の要因に基づいており、その結果が、他の情報源からは容易にはわからない資産や負債の帳簿価について、経営陣が判断を下す基礎となります。実際の結果は、これらの見積もりとは異なる場合があります。第2部の項目7で提供された情報によると、当社の重要な会計方針と見積もりに重大な変更はありませんでした。 経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析フォーム10-Kの2022年年次報告書に含まれています。

業務結果

収入。

2023年6月30日までの3か月と6か月で、主に米国での製品販売による純収益はそれぞれ9,950万ドルと1億8,480万ドルでした。これに対し、2022年6月30日までの3か月と6か月間は、それぞれ5,300万ドルと9,610万ドルでした。フィルダプス®2023年6月30日までの3か月と6か月間の売上高は、それぞれ約6,490万ドルと1億2,240万ドルでした。また、FYCOMPAも同様です®2023年6月30日までの3か月間の売上高は約3,460万ドル、2023年1月24日(買収日)から2023年6月30日までの期間の売上高は約6,240万ドルでした。2022年6月30日までの3か月と6か月間の製品販売による純収益はすべて、FIRDAPSEの売上によるものでした®.

 

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2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月と6か月を比較すると、純製品収益がそれぞれ約4,640万ドルと8,870万ドル増加したのは、FYCOMPAの買収によるものです®、および関連製品の売上、およびFIRDAPSEの増加®売上高はそれぞれ約12%と16%(FIRDAPSEに移送された患者を含む)®2022年の第1四半期と第2四半期に、ルズルギは®市場から削除され)、正味価格が上昇しました。

また、2023年6月30日までの3か月と6か月間では、ライセンスおよびその他の収益がそれぞれ10万ドルと20万ドルでした。これに対し、2022年6月30日までの3か月と6か月間の収益は10万ドルでした。

売上原価。

2023年6月30日までの3か月と6か月の売上原価は約1,200万ドルと2,200万ドルでしたが、2022年6月30日までの3か月と6か月は760万ドルと1,350万ドルでした。どちらの期間の売上原価も、主にロイヤリティの支払いでした。ロイヤリティは、該当するライセンス契約で定義されている純収益に基づいています。ファイヤーダプス用®ロイヤルティは、以下の「流動性と資本資源-契約上の義務と取り決め」に記載されている条件で支払われ、(該当するライセンス契約で定義されている)純売上高がいずれかの暦年で1億ドルを超えると、3%増加します。ファイコンパの売上原価®2023年の第1四半期と第2四半期は製品コストで構成され、FYCOMPAの償却は含まれていません®無形資産。このレポートの他の部分に含まれる未監査連結財務諸表注記の注記9を参照してください。

無形資産の償却。

2023年6月30日までの3か月と6か月間の無形資産の償却額は約850万ドルと1,500万ドルでした。2022年の同時期には、無形資産の償却はありませんでした。無形資産の償却は、FYCOMPAの償却で構成されます®5年という推定耐用年数にわたって定額法で償却される権利と、ルズルギ®権利。14.5年という推定耐用年数にわたって定額法で償却されます。

研究開発費。

2023年6月30日と2022年に終了した3か月間の研究開発費は、それぞれ約400万ドルと400万ドルで、それぞれ総運用コストと費用の約7%と16%に相当しました。2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月間の研究開発費は次のとおりです(千単位)。

 

     3 か月が終わりました
6月30日
     変更  
     2023      2022      $      %  

研究開発費用

   $ 3,603      $ 3,558        45        1.3  

従業員の株式報酬

     351        425        (74      (17.4
  

 

 

    

 

 

    

 

 

    

 

 

 

研究開発費の合計

   $ 3,954      $ 3,983        (29      (0.7
  

 

 

    

 

 

    

 

 

    

 

 

 

2023年6月30日と2022年に終了した6か月間の研究開発費は、それぞれ約750万ドルと740万ドルで、それぞれ総運用コストと費用の約7%と15%に相当しました。2023年6月30日と2022年6月30日に終了した6か月間の研究開発費は次のとおりです(千単位)。

 

     6 か月が終了
6月30日
     変更  
     2023      2022      $      %  

研究開発費用

   $ 6,826      $ 6,529        297        4.5  

従業員の株式報酬

     690        857        (167      (19.5
  

 

 

    

 

 

    

 

 

    

 

 

 

研究開発費の合計

   $ 7,516      $ 7,386        130        1.8  
  

 

 

    

 

 

    

 

 

    

 

 

 

ファイアダプス用®、2023年6月30日までの3か月と6か月間の研究開発費は、2022年の同時期と比較すると比較的横ばいでした。2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月と6か月の研究開発費には、Musk-MG臨床試験と以前に実施されていた拡張アクセスプログラムの両方のサイトの閉鎖に関連する費用が含まれていました。2023年の期間中、研究開発にはFYCOMPAに関連する費用も含まれていました®.

希少な神経疾患やてんかん性疾患を治療する製品に重点を置いて戦略的イニシアチブとポートフォリオ拡大の取り組みを実施するにあたり、研究開発費は2023年以降も引き続き多額の費用がかかると予想しています。

 

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販売費、一般管理費。

2023年6月30日と2022年に終了した3か月間の販売費、一般管理費は、それぞれ約2,840万ドルと1,290万ドルで、それぞれ総運用コストと費用の約54%と53%を占めていました。2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月間の販売費、一般管理費は次のとおりです(千単位)。

 

     3 か月が終わりました
6月30日
     変更  
     2023      2022      $      %  

売却

   $ 18,312      $ 7,268        11,044        152.0  

一般管理と管理

     7,137        4,052        3,085        76.1  

従業員の株式報酬

     2,947        1,598        1,349        84.4  
  

 

 

    

 

 

    

 

 

    

 

 

 

販売費、一般管理費の合計

   $ 28,396      $ 12,918        15,478        119.8  
  

 

 

    

 

 

    

 

 

    

 

 

 

2023年6月30日と2022年に終了した6か月間の販売費、一般管理費は、それぞれ約5,810万ドルと2,930万ドルで、それぞれ総運用コストと費用の約57%と58%に相当しました。2023年6月30日および2022年6月30日までの6か月間の販売費、一般管理費は次のとおりです(千単位)。

 

     6 か月が終了
6月30日
     変更  
     2023      2022      $      %  

売却

   $ 36,076      $ 14,058        22,018        156.6  

一般管理と管理

     16,538        12,221        4,317        35.3  

従業員の株式報酬

     5,500        3,069        2,431        79.2  
  

 

 

    

 

 

    

 

 

    

 

 

 

販売費、一般管理費の合計

   $ 58,114      $ 29,348        28,766        98.0  
  

 

 

    

 

 

    

 

 

    

 

 

 

2023年6月30日までの3か月と6か月の販売費、一般管理費は、2022年の同時期と比較して、それぞれ約1,550万ドルと2,880万ドル増加しました。2023年6月30日までの6か月間の増加は、主にFYCOMPAの純製品売上高に関連する移行サービス契約に基づいて支払われる直接料金によるものでした®約1,340万ドルで、FYCOMPAの買収による販売(商品化)費用が約500万ドル増加しました®これは主に、LEMS患者を支援する501(c)(3)組織に約110万ドル、およびFYCOMPAの買収による従業員報酬と株式報酬の約680万ドルの増加、およびFYCOMPAの買収による人員増加に関連する商用システムの実装コスト、営業部隊とサポート要員の雇用から成ります。®.

FIRDAPSEからの収益を増やすための努力を続けているため、販売費、一般管理費は今後もかなりの額になると予想しています。®、FYCOMPAのマーケティングへの取り組みを続けてください®、FDAの承認があれば、2024年に予定されているバモロロンの商業的発売に備えるための措置を講じ、事業を拡大し続けるための措置を講じてください。

株式ベースの報酬。

2023年6月30日までの3か月と6か月間の株式ベースの報酬総額は、それぞれ330万ドルと620万ドルで、2022年6月30日までの3か月と6か月間の株式ベースの報酬総額は、それぞれ200万ドルと390万ドルでした。2023年と2022年の前半の助成金は、主に年末の賞与や新入社員への助成に関連するストックオプションを対象としていました。

その他の収入(費用)、純額

主に2023年6月30日までの3か月と6か月間の現金および現金同等物および投資への投資に関連して、すべての期間の純額その他の収益(費用)を報告しました。また、2022年の同時期にはそれぞれ(30万ドル)と(20万ドル)でした。2023年6月30日までの3か月と6か月のその他の収益は、2022年の同時期と比較してそれぞれ約210万ドルと370万ドル増加しましたが、これは主に、2022年6月30日までの3か月と6か月間の投資利回りの増加、投資残高の増加、および売却可能な有価証券の売却による60万ドルの実現損失によるものです。その他の収入、純額は、主に利息と配当収入で構成されています。

所得税。

2023年6月30日と2022年に終了した6か月間の実効所得税率は、それぞれ21.5%と23.7%でした。実効税率と 21% の法定連邦所得税率の差異は、州の所得税と予想される年間恒久的な差異によって異なり、請求される希少疾病用医薬品クレジットによって相殺されます。当社の実効税率は、任意の期間に行使されたストックオプションの数など、多くの要因の影響を受けます。また、当社の実効税率は、将来の期間で変動する可能性があります(また、将来の期間では、2023年の最初の6か月よりも高くなる可能性があります)。

 

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2023年6月30日と2022年12月31日の時点で、不確実な税務上の立場はありませんでした。

純利益。

2023年6月30日までの3か月と6か月の純利益は、それぞれ3,780万ドルと6,730万ドル(基本株1株あたり0.36ドルと0.64ドル、希薄化後1株あたり0.33ドルと0.59ドル)でしたが、2022年6月30日までの3か月と6か月間の純利益はそれぞれ2,160万ドルと3,490万ドル(21ドルと0.21ドル)でした。基本株1株あたりそれぞれ34ドル、希薄化後1株あたりそれぞれ0.20ドルと0.32ドル)。

流動性と資本資源

創業以来、2019年1月以降、FIRDAPSEの商品販売による収益から、主に複数の証券発行を通じて事業資金を調達してきました®,また、2023年1月以降、FYCOMPAの製品販売による収益から®。2023年6月30日の時点で、現金および現金同等物は合計1億7,880万ドル、運転資本は1億8,850万ドルでした。2022年12月31日の時点で、当社の現金および現金同等物は合計2億9,840万ドル、運転資本は2億6,320万ドルでした。2023年1月24日、私たちは約1億6200万ドルの現金および現金同等物を使って、FYCOMPAの米国での権利を取得しました®。2023年6月30日以降、当社は (i) 上記の取引完了の一環としてSantheraに約9,000万ドル、(ii) 2022年7月のRUZURGIの買収に関連して支払われる予定のヤコブス・ファーマシューティカル・カンパニー社に1,000万ドルを支払いました®。2023年6月30日の時点で、当社の現金および現金同等物のほぼすべてが1つの金融機関に預け入れられており、その残高は連邦保険限度額を超えていました。さらに、その日付の時点で、そのような資金は実質的にすべてマネーマーケット口座と米国債に投資されていました。

利用可能な現金の予測に基づくと、このレポートの日付から少なくとも今後12か月間、現在予定されている事業を支えるのに十分なリソースがあると考えています。私たちが利益を維持できるという保証や、将来必要になる可能性のある追加の資金を調達できるという保証はありません。

将来的には、FIRDAPSEでの将来の成功によっては、事業を支援するために追加の運転資金が必要になるかもしれません®とファイコンパは®売上、または購入して開発を続ける製品、および業績が引き続き収益性が高く、キャッシュフローがプラスになっているかどうか。これらの目的のために必要となる資金の金額や、必要なときにそのような資金が利用できるかどうかについての保証はありません。

その点で、将来の資金調達要件は、次のような多くの要因によって決まります。

 

   

買収の可能性を探し出す際の努力と買収の完了にかかる費用(将来買収が行われた場合)

 

   

将来の臨床試験結果;

 

   

臨床試験やその他の製品開発活動の範囲、進捗率、費用。

 

   

当社が確立する可能性のある共同契約、ライセンス契約、その他の取り決めの条件と時期

 

   

規制当局の承認の費用とタイミング。

 

   

当社製品に適用される規制監督の変更による製品開発のコストと遅延。

 

   

FIRDAPSEの売上から報告している収益水準®とファイコンパは®;

 

   

競争と市場発展の影響。

 

   

特許請求やその他の知的財産権の出願および訴追の可能性のある場合、弁護および執行にかかる費用、および

 

   

他の製品を購入または投資する範囲。

私たちは、公開または私募の株式公開、デット・ファイナンス、企業コラボレーション、またはその他の手段を通じて、追加の資金を調達することがあります。また、臨床試験や前臨床試験に必要な資金の一部について、政府の助成金を求めることもあります。計画した事業に十分な資金がある場合でも、追加の事業開発活動に資金を提供するためにさらに資金調達を模索することがあります。当社による株式または転換社債の追加売却は、株主への希薄化につながる可能性があります。そのような必要な追加資金が私たちに提供されるという保証はまったくありませんし、私たちが受け入れられる条件で利用できるという保証もありません。さらに、共同の取り決めを通じて追加の資金を調達する範囲で、当社の技術に対する一部の権利を放棄したり、私たちにとって不利な条件でサブライセンスを付与したりする必要があるかもしれません。必要なときに追加の資金を確保できない場合、1つ以上の研究開発プログラムの延期、範囲の縮小、廃止を余儀なくされ、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。

 

37


目次

2020年7月23日、私たちはSECに最大2億ドルの普通株式、優先株式、普通株を購入するためのワラント、負債証券、およびそのような証券の1つ以上で構成されるユニットを売却するための棚卸登録届出書を提出しました(2020年の有効期間登録届出書)。2020年の商品棚登録届出書(ファイル番号333-240052)は、2020年7月31日にSECによって発効が宣言されました。2020年の品揃え登録届に基づく提供は完了しておらず、2023年7月に2020年の棚登録の有効期限が切れました。

キャッシュフロー。

2023年6月30日および2022年6月30日までの6か月間の営業活動によって提供された純現金は、それぞれ4,280万ドルと3,470万ドルでした。2023年6月30日までの6か月間に、営業活動によってもたらされた純現金は、主に当社の純利益6,730万ドル、在庫が20万ドルの減少、買掛金の40万ドルの増加、および2,160万ドルの非現金費用によるものでした。これは、売掛金(純額)が3,240万ドル、前払費用およびその他の流動資産が190万ドル増加し、未払費用およびその他の負債が760万ドル減少し、オペレーティングリース負債が20万ドルと繰延税金で480万ドル減少したことによって一部相殺されました。売掛金の純額の増加は、主にFYCOMPAの売上に関係しています®、これはFIRDAPSEよりも現金回収サイクルが長いです®。2022年6月30日までの6か月間に、営業活動によってもたらされた純現金は、主に当社の純利益3,490万ドル、270万ドルの繰延税金、480万ドルによるものでした。 非現金経費。これは、売掛金(純額)が300万ドル増加し、買掛金が50万ドル、未払費用およびその他の負債が410万ドル、オペレーティングリース負債が10万ドルの減少によって一部相殺されました。

2023年6月30日までの6か月間の投資活動に使用された純現金は1億6,240万ドルで、主にFYCOMPAに関連する支払いで構成されていました®資産の取得。2022年6月30日までの6か月間の投資活動によって提供された純現金は930万ドルで、主に売却可能な有価証券の売却による収益で構成されていました。

2023年6月30日までの6か月間の財務活動に使用された純現金は10万ドルで、主に資産の取得から生じる負債の支払いと、株式ベースの報酬に関連する従業員の源泉徴収税の支払いで構成され、ストックオプションの行使による収益によって一部相殺されました。2022年6月30日までの6か月間の財務活動に使用された純現金は450万ドルで、主に普通株式の買戻しで構成され、ストックオプションの行使による収益によって一部相殺されました。

契約上の義務と取り決め。

FIRDAPSEの販売に関して、以下の契約上の取り決めを締結しました®:

 

   

FIRDAPSEのライセンス契約に基づいて支払われるべき支払い®。現在、ライセンス契約に基づいて以下のロイヤルティを支払っています。

 

   

FIRDAPSEの最初の商業販売から7年間のライセンサーへのロイヤルティ®1億ドルまでの売上高の場合は北米の純売上の(ライセンス契約で定義されているとおり)の7%、1億ドルを超える場合は北米での純売上高の10%に相当します。そして

 

   

FIRDAPSEの最初の商業販売から当社にサブライセンスされた権利の第三者ライセンサーへのロイヤリティ®ある地域内の規制上の独占期間中の任意の暦年の純売上(BioMarinと第三者のライセンサーとの間のライセンス契約で定義されているとおり)の7%、規制上の独占権のない地域では任意の暦年の地域の3.5%に相当します。

2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、これらのライセンス契約に基づいて支払われるロイヤルティは合計で約920万ドルと1,680万ドルでした。これは、添付の連結営業報告書および包括利益の売上原価に含まれています。

また、DyDoがFIRDAPSEを商品化する権利の取得に成功した場合®日本では、日本での純売上高に対して、北米向けの当初のライセンス契約に基づいて現在支払っているロイヤルティと同等の割合のロイヤルティをライセンサーに支払います。

 

   

ヤコブスに支払うべき支払い。2022年7月のヤコブスとの和解に関連して、私たちはヤコブスに以下の対価を支払うことに合意しました。

 

   

3,000万ドルの現金、そのうち1,000万ドルは2022年7月11日の決済完了時に支払われ、さらに1,000万ドルは2023年7月の決済1周年に支払われ、残りは決済2周年に支払われます。

 

   

米国におけるCatalystのアミファンプリジン製品の純売上(CatalystとJacobus間のライセンスおよび資産購入契約で定義されている)に対する年間ロイヤルティは、(a)2022年から2025年までの暦年は 1.5%(年間最低300万ドルのロイヤルティ)、(b)CatalystのFIRDAPSEの最後の有効期限が切れるまでの2026暦年の場合は®米国の特許、2.5%(年間最低年間ロイヤルティは500万ドル)。ただし、特定の状況では、ロイヤルティ率が引き下げられ、最低年間ロイヤルティが廃止される場合があります。

 

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目次
   

CatalystがFIRDAPSEの優先審査券を受け取るとしたら®またはルズルギ®将来、そのバウチャーを取得するために第三者が支払った対価の 50% がJacobusに支払われる予定です。

ロイヤルティは、純売上高に対するロイヤルティが最低ロイヤリティを下回る範囲で、年末に差し引かれます。

2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、ヤコバスに支払われるべきロイヤリティはそれぞれ合計で約90万ドルと170万ドルでした。

FYCOMPAの販売に関して、以下の契約上の取り決めを締結しました®:

 

   

FYCOMPAの資産購入契約に基づいて支払われるべき支払い®。エーザイ株式会社(エーザイ)との資産購入契約に関連して:

 

   

1億6000万ドルの前払いの現金支払いと、成約時に支払われた特定の前払いの払い戻しのための160万ドル。エーザイはまた、特許関連の特定のマイルストーンが達成された場合、2,500万ドルの偶発的支払いを受ける資格があります。

 

   

ロイヤリティ期間中の各暦年の独占権の喪失から始まるロイヤルティは、ジェネリックエントリー日より前の純売上高が1億ドル以上1億ドル未満の場合は12%、1億ドル以上1億2500万ドル未満の純売上高では17%、1億2500万ドルを超える純売上高では22%に相当します。ロイヤルティは、ジェネリックエントリー日以降の純売上高が1億ドル以上1億ドル未満の場合は 6%、1億ドル以上1億2500万ドル未満の純売上高では 8.5%、1億2500万ドルを超える純売上高には 11% に相当します。

 

   

買収と同時に、両当事者は2つの関連契約を締結しました。(i) 商業および製造サービスの短期移行サービス契約と (ii) FYCOMPA の製造に関する長期供給契約®。移行サービス契約に基づき、エーザイは買収完了後の移行期間中、特定の商業および製造サービスを会社に提供しています。さらに、供給契約に基づき、エーザイはFYCOMPAを製造します®買収完了後7年間(または供給契約に定められたより長い期間)の当社用。

バモロロンに関して、次の契約上の取り決めを締結しました。

 

   

バモロロンの使用許諾契約に基づく支払いが必要です。サンテーラ・ファーマシューティカルズ・ホールディングス(Santhera)からの最近の買収に関連して:

 

   

買収完了時の初回現金支払い額は7,500万ドルです。

 

   

米国のFDAによるDMD治療用製品のNDAの承認を得て、3,600万ドルの規制上のマイルストーン支払いを行います。米国のFDAによる第1、第2、第3の追加適応症に関する製品のNDAが規制当局によって承認された場合に、それぞれ5,000万ドル、4,500万ドル、4,500万ドルの追加規制マイルストーン支払いが行われます。

 

   

販売ベースのマイルストーン支払いは、1暦年の地域内のすべての製品の該当する純売上高が、ライセンス契約に定められた純売上高の基準レベルの1つ以上に達した場合です。

 

   

2026年1月1日まで、私たちは製品のすべての要件をSantheraからのみ購入する義務があり、Santheraは合意された供給価格で製品を製造、供給、販売する必要があります。

 

   

同時に、Santheraのリバーススプリット後の普通株1,414,688株(取引後のSantheraの発行済み普通株式の約11.26%)を1株あたり9.477スイスフランの投資価格(署名前の相互に合意した出来高加重平均価格に相当)で取得し、Santheraに戦略的株式投資を行いました。約1,500万米ドルの株式投資収益は SantheraがDMDの第IV相試験やバモロロンの追加適応症のさらなる開発に使用しています。

 

39


目次

また、以下の契約上の取り決めも締結しました。

 

   

雇用契約。私たちは最高経営責任者と雇用契約を締結し、2023年に約70万ドルの基本給の支払いを義務付けています。契約は2024年11月に期限切れになります。しかし、2023年7月25日、当社の最高経営責任者は2023年末までに退職する意向を発表しました。

 

   

購入約束。私たちは、委託製造組織と年間約50万ドルの購入契約を締結しました。契約は2023年12月に失効します。

 

   

オフィススペースのリース。私たちはフロリダ州コーラルゲーブルズのリースオフィススペースで事業を運営しています。私たちは2020年5月にオフィス施設のリースを修正する契約を締結しました。修正されたリースにより、当社のリーススペースは約7,800平方フィートのオフィススペースから約10,700平方フィートのオフィススペースに増加しました。スペースが利用可能になった2021年3月1日頃に新しいスペースに移動しました。私たちは年間約50万ドルの家賃を支払います。

貸借対照表外の取り決め。

貸借対照表以外の条件はSECが公布した規則で定義されているため、当社には貸借対照表以外の取り決めはありません。

将来の見通しに関する記述に関する注意

このレポートには、1995年の民間証券訴訟改革法で定義されている「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらには、将来の事業に関する当社の期待、信念、計画または目標、および予想される経営成績に関する記述が含まれます。このため、ここに含まれる歴史的事実の記述ではない記述は、将来の見通しに関する記述と見なすことができます。上記に限らず、「信じる」、「予想する」、「提案する」、「計画する」、「期待する」、「意図する」、「可能性がある」などの表現は、将来の見通しに関する記述を特定することを目的としています。このような記述には、既知または未知のリスク、不確実性、およびその他の要因が含まれるため、当社の実際の結果、業績、その他の成果が、そのような将来の見通しに関する記述によって明示または暗示される将来の結果、業績、または成果と大きく異なる可能性があります。このような違いを引き起こす可能性のある要因には、「項目1A — リスク要因」というタイトルのセクションで説明されているものが含まれますが、これらに限定されません。

FIRDAPSEの商品化は引き続き成功しています®とファイコンパは®非常に不確かです。私たちの成功に影響する要因には、以下の不確実性が含まれます。

 

   

COVID-19パンデミック、または将来のパンデミックが当社の事業または経済全般に与える影響。

 

   

FIRDAPSEの販売を成功させ続けることができるかどうか®そして今、FYCOMPAのマーケティングに成功しています®適用される連邦法および州法、規則、規制を完全に遵守しつつ、

 

   

FIRDAPSEの市場規模についての私たちの見積もりは®ランバート・イートン筋萎縮症候群(LEMS)の治療には正確であることが証明されます。

 

   

診断されていない、または他の病気と誤診されているLEMS患者を見つけることができるかどうか。

 

   

患者はFIRDAPSEの使用を中止するかどうか®とファイコンパは®これまでに経験した金額よりも高い、または私たちが予測しているよりも高い料金で。

 

   

FIRDAPSEの毎日の投与量かどうか®患者さんが摂取する量は時間とともに変化し、手術の結果にも影響します。

 

   

新しいファーダプスかどうか®患者とFYCOMPA®患者は、安定療法への滴定に成功することができます。

 

   

FIRDAPSEの販売を続けることができるかどうか®そして今、FYCOMPA(ファイコンパ市場)®収益性が高くキャッシュフローがプラスベースでは、

 

   

私たちが雇ったチームをFYCOMPAのマーケティングにうまく統合できるかどうか®現在の事業構造に、

 

   

FYCOMPAの買収かどうか®2023年にはEBITDAとEPSを増加させることが証明されるでしょう。

 

   

私たちが公開市場に提供する収益または収益のガイダンスが正確であることが判明するかどうか。

 

   

支払者が、当社が商品に対して請求した価格で当社製品の代金を払い戻すかどうか。

 

   

当社の第三者サプライヤーと委託製造業者が現在の適正製造基準(cGMP)へのコンプライアンスを維持する能力。

 

   

当社の製品を販売する第三者が適用法の遵守を維持する能力。

 

   

FIRDAPSEの患者支援プログラムに関する適用規則の遵守を維持する当社の能力®とファイコンパは®;

 

40


目次
   

LEMS患者を支援する501 (c) (3) 団体への寄付に関連する適用規則の遵守を維持する当社の能力。

 

   

当社の知的財産の範囲と当社の知的財産に対する異議申し立ての結果、逆に、第三者の知的財産がFIRDAPSEにとって予期しない障害となるかどうか®またはFYCOMPA®;

 

   

FYCOMPAのオレンジブックに掲載されている当社の特許の期限延長について、米国特許庁との紛争を有利に解決する能力®;

 

   

当社の以前の買収取引について、クロージング後に独占禁止法規制当局による審査が行われるかどうか、またそのような審査が行われた場合の結果

 

   

開発中の医薬品を追加購入し、その製品を商品化するために必要な研究開発を完了し、その後、その製品の商業化が承認されれば、その製品の販売を成功させることができるかどうか。

 

   

私たちの特許がFIRDAPSEのジェネリック医薬品の競争を防ぐのに十分かどうか®FIRDAPSEの希少疾病用医薬品独占権の後®有効期限が切れます。

 

   

FIRDAPSEに関連して訴訟を起こした第4項の異議申立人に対して特許を執行する訴訟が成功するかどうか®またはFYCOMPA®;

 

   

メディケア、メディケイド、保険会社、健康維持機関、その他のプラン管理者などの政府および民間の支払者による償還および補償方針の不利な変更による当社の利益とキャッシュフローへの影響、または医薬品の価格設定などに対する精査の強化の結果を含む、業界組織、連邦政府、または任意の州の政府によって課される価格圧力の影響。

 

   

医療業界の変化と、処方薬費の削減を目指す大統領、議会、医療専門家からの政治的圧力や行動の影響、および2022年のインフレ削減法の変更を含む医薬品の価格に関する法律の将来の変更、またはヘルスケア業界全般の変化によって生じる医療業界の変化。

 

   

Santheraのバモロロンに関するNDAがPDUFAの日付までに承認されるのか、それともそもそも承認されるのか。

 

   

Santheraのバモロロンに関するNDAが承認されれば、その地域でのバモロロンの商品化が成功するかどうか。

 

   

バモロロンの商品化が、もし薬が承認されれば、収益の増加につながるかどうか。

 

   

私たちとSantheraがバモロロンの追加適応症の開発に成功し、これらの追加適応症の製品を商品化する能力を獲得できるかどうか。

 

   

経済全般の状況とそれが私たちのビジネスに与える影響

 

   

2022年のインフレ削減法を含む米国の将来の医療改革の潜在的な影響、および医療費を削減し、政府支出の全体的な水準を制限するために世界中で講じられている措置(価格設定措置や当社製品の償還額削減の影響を含む)。

 

   

私たちの臨床試験と研究、前臨床研究の範囲、進捗率と費用、 概念実証研究、その他の医薬品開発活動、および私たちの試験や研究が成功するかどうか。

 

   

実施する可能性のある臨床試験や研究を、そのような試験や研究のために設定した予算内で適時に完了させる当社の能力。

 

   

ファイアダプスかどうか®カナダのコラボレーションパートナーであるKYE Pharmaceuticalsを通じて、カナダで収益を上げて商業化を成功させることができます。

 

   

FIRDAPSEの売上への影響®米国では、アミファンプリジン製品をカナダで購入して米国で使用する場合、

 

   

日本の共同パートナーであるDyDoが、FIRDAPSEの商用化の承認を求めるために必要な日本での臨床試験を無事に完了するかどうか®日本では、

 

   

DyDoはFIRDAPSEの商業化の承認を得ることができるかどうか®日本では、そして

 

   

私たちのバージョンのビガバトリン錠がFDAの承認を受け、遠藤による販売が成功するかどうか、当社バージョンのジェネリックビガバトリン錠の販売でマイルストーン支払いやロイヤルティを獲得できるかどうか、遠藤の破産申請がこれらの問題に影響を与えるかどうか。

 

41


目次

私たちの現在の計画と目標は、FIRDAPSEの継続的な商業化に関する仮定に基づいています®とファイコンパは®、バモロロンの商品化の可能性、および追加製品の取得またはライセンス供与を検討する計画について。私たちの仮定は妥当だと考えていますが、私たちの仮定はどれも不正確になる可能性があります。ここに記載した将来の見通しに関する記述には、本報告書の日付時点での当社の見解のみを反映している重大な不確実性が内在していることを考慮すると、そのような記述に過度に依存すべきではありません。私たちは、新しい情報、将来の出来事、その他の結果として、将来の見通しに関する記述を公に更新または改訂する義務を負いません。

 

アイテム 3.

市場リスクに関する量的・質的な開示

市場リスクとは、金利、為替レート、商品価格の変動によって市場リスクに敏感な商品の価値が変動するリスクのことです。これらの要因の変化により、当社の経営成績とキャッシュフローが変動する可能性があります。

現在、金利リスクにさらされているのは、流動性の高いマネーマーケットファンドや米国債に随時投資される現金および現金同等物に限定されています。私たちの投資活動の主な目的は、事業資金を調達するための資金を確保することです。また、大きなリスクを負うことなく、投資収益を最大化するよう努めています。私たちは投資ポートフォリオにデリバティブ金融商品を使用していません。私たちの現金と投資に関する方針は、ポートフォリオの他の考慮事項よりも流動性と元本の維持に重点を置いています。

 

アイテム 4.

統制と手続き

 

a.

私たちは、規則13a-15(e)で定義されているように、当社の開示管理と手続きの設計と運用の有効性について、最高執行役員や最高財務責任者を含む経営陣の監督と参加を得て評価を実施しました。 15d-15 (e)改正された1934年の証券取引法(取引法)のこのような評価に基づいて、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、2023年6月30日現在、取引法に基づいて当社が提出または提出した報告書で開示が義務付けられている情報が、SECの規則と規制で指定された期間内に記録、処理、要約、または報告され、当社が情報を開示することを確実にするための管理と手順を含むことを保証するために、2023年6月30日現在、当社の開示管理および手続きが有効であると結論付けました。には、そのようなレポートが蓄積されていましたまた、必要な開示についてタイムリーな決定ができるように、必要に応じて、当社の最高経営責任者や最高財務責任者を含む経営陣に伝えました。

 

b.

2023年6月30日までの3か月間、財務報告に対する内部統制に重大な影響を与える可能性がある、または重大な影響を与える可能性がかなり高い内部統制またはその他の要因に変更はありませんでした。

第二部その他の情報

 

アイテム 1.

法的手続き

パラグラフIV 特許訴訟

2023年1月、ジェネリック医薬品メーカー3社から、それぞれがFDAに短縮新薬申請(ANDA)を提出し、FDAからジェネリック版のFIRDAPSEの製造、使用、販売の許可を求める第4項の認証通知書を受け取りました®米国では。通知書はそれぞれ、当社の6つの特許がFIRDAPSEを対象とするFDAオレンジブックに記載されていると主張しています®これらのANDA提出物に記載されている提案製品の商業的製造、使用、または販売によって無効であり、法的強制力もなく、また侵害されることもありません。改正された1984年の医薬品価格競争法および特許期間回復法によって改正された連邦食品医薬品化粧品法に基づき、通知書を受け取ってから45日以内に、これらのジェネリック医薬品メーカーに対する特許侵害訴訟を連邦地方裁判所で開始し、2026年5月までFDAによるANDAの承認を禁止する一時停止、または特許を無効、執行不能とする判決の成立を誘発しました。侵害されているか、侵害されていないか、どちらか早い方。その点で、必要なデューデリジェンスを実施した結果、2023年3月1日、米国ニュージャージー州連邦地方裁判所に、ANDA申告を通知したジェネリック医薬品メーカー3社のそれぞれに対して訴訟を提起しました。

私たちは、FIRDAPSEの知的財産を積極的に保護し、守るつもりです®そして、保証はありませんが、私たちの特許はFIRDAPSEを保護すると信じています®私たちの特許の存続期間中、ジェネリック医薬品の競合品から。

2023年2月20日、FYCOMPAの経口懸濁液製剤の最初のANDAを提出したと思われる会社から、パラグラフIV認証通知書を受け取りました®。同じ会社から2月下旬に、FYCOMPAの錠剤製剤に関する同様の証明書を記載した同様の手紙が送られてきました。®、この製剤では4番目の認証です。これらの手紙は両方とも、第4項の非侵害証明書でした。 無効性、そして、FYCOMPA の '497 特許に対する法的強制力はありません®しかし、前の第4項のANDA申告者からの通知のような各申請は、FYCOMPA®タブレットは'571年の特許に異議を申し立てていません。FIRDAPSEに対する私たちの行動に似ています®上記のパラグラフIVの認証については、デューデリジェンスの後、2023年4月5日、米国ニュージャージー州地方裁判所に、両方のFYCOMPAに関するANDAの提出を通知した製薬会社に対して訴訟を起こしました。®処方により、申請ごとに30か月の滞在がトリガーされます。

その他の訴訟

時々、私たちは通常の業務過程で発生する法的手続きに巻き込まれることがあります。上記以外に、現時点で係属中の訴訟のうち、個別に、または全体として、当社の経営成績、財政状態、またはキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性のある訴訟はないと考えています。

 

42


目次
アイテム 1A.
リスク要因
私たちの事業、財政状態、経営成績に影響を与える要因はたくさんあります。この四半期報告書に記載されている情報に加えて、「項目1A」をよく読んで検討してください。第1部の「リスク要因」と「項目7」。2022年の年次報告書のパートIIにある「経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析」をフォームにまとめました
10-K
SECに提出されました。これには、将来の期間における当社の実際の業績が、現在予想または望まれているものと大きく異なる原因となる可能性のある重要な要因の説明が含まれています。
 
アイテム 2.
株式の未登録売却と収益の使用
発行者による株式の購入
2021年3月、当社の取締役会は、以下の買戻しプログラムに基づき、最大4,000万ドルの当社の普通株式の買戻しを許可する自社株買いプログラムを承認しました。
のルール10b-18
証券法(
株式買戻しプログラム
)。自社株買いプログラムは2021年3月22日に開始されました。
現在、自社株買いプログラムに基づいて株式を購入するのではなく、事業開発活動に使用するために現金を保有しています。
次の表は、2023年6月30日までの3か月間の自社株買いプログラムに基づく当社による普通株式の買戻しに関する情報を示しています。
 
ピリオド
  
合計
番号
株式の
購入済み
    
平均
価格
支払人数
シェア
    
合計
の数
株式
として購入
の一部
公に
発表済み
プログラム
    
ドル価値
その株式の
まだあるかもしれない
購入済み
(インチ
数千人)
 
2023年4月1日から2023年4月30日
     —        $ —          —        $ 21,003  
2023年5月1日-2023年5月31日
     —        $ —          —        $ 21,003  
2023年6月1日-2023年6月30日
     —        $ —          —        $ 21,003  
 
アイテム 3.
優先証券のデフォルト
[なし]
 
アイテム 4.
鉱山の安全に関する開示
該当なし
 
アイテム 5.
その他の情報
当社の取締役および執行役員は、規則の肯定的な防御条件を満たすことを目的として、当社の株式の購入または売却に関する計画またはその他の取り決めを随時締結することがあります。
10b5-1 (c)
またはを表す場合があります
ルールではありません
10b5-1
改正された1934年の証券取引法に基づく取引の取り決め。2023年の第2四半期には、 いいえ当社の取締役または執行役員の1人が「規則」を採択、変更、または終了しました
10b5-1
「取引の手配」または任意の
「非ルール
10b5-1
各用語は規則の規則408 (e) で定義されています。「取引の取り決め」です。
S-K。
2023年7月25日、当社の最高経営責任者であるパトリック・J・マケニーが、2023年末までにCEOを退職する意向を取締役会に通知したことを報告しました。マッケニー氏は、後任が就任するまで引き続きCEOを務め、CEOを退職した後も、マッケニー氏は引き続きCEOを務めます
非幹部
当社の取締役会の議長です。当社の取締役会は、マッケニー氏の後任のCEOを探すために、全国的に認められた人材紹介会社を雇いました。
 
43


目次
アイテム 6.

展示品

 

  10.1    2023年7月31日付けのエーザイと当社の子会社であるエーザイ株式会社との間の移行サービス契約の改正(特定の情報は、(i)重要ではなく、(ii)公開されると競争上有害となるため、展示から除外されています)。
  31.1    セクションに基づく最高執行役員の認定2002年のサーベンス・オクスリー法第302号
  31.2    セクションに基づく最高財務責任者の認定2002年のサーベンス・オクスリー法第302号
  32.1    セクションに基づく最高執行役員の認定2002年のサーベンス・オクスリー法第906号
  32.2    セクションに基づく最高財務責任者の認定2002年のサーベンス・オクスリー法第906号
101.インチ    XBRL インスタンスドキュメント
101.SCH    XBRL タクソノミー拡張スキーマ
101.CAL    XBRL タクソノミー拡張計算リンクベース
101.DEF    XBRL タクソノミー拡張定義リンクベース
101.LAB    XBRL タクソノミー拡張ラベルリンクベース
101.PRE    XBRL タクソノミー拡張プレゼンテーションリンクベース
104    表紙インタラクティブデータファイル(インライン XBRL としてフォーマットされ、別紙101に含まれています)

 

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目次

署名

1934年の証券取引法に従い、登録者は署名者に代わって正式に承認された署名者にこの報告書に署名させました。

 

カタリスト・ファーマシューティカルズ株式会社

 

作成者:  

/s/ アリシア・グランデ

  アリシア・グランデ
  副社長、会計、最高財務責任者

日付:2023年8月9日

 

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