SS
米国
証券取引委員会
ワシントンD.C. 20549
フォーム
1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書 |
四半期終了時
または
1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書 |
からの移行期間について に .
コミッションファイル番号:
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)
(州またはその他の管轄区域) 法人または組織） |
(IRS) 雇用主 識別番号) |
|
|
該当なし |
|
(主要執行機関の住所) |
(郵便番号) |
+
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条 (b) に従って登録された証券：
各クラスのタイトル |
トレーディングシンボル |
登録された各取引所の名前 |
登録者が、（1）1934年の証券取引法の第13条または第15条（d）で提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったよりも短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルの提出を求められたより短い期間）に、規則S-Tの規則405（本章の§232.405）に従って提出が義務付けられているすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「優先申告者」、「小規模報告会社」、「新興成長企業」の定義を参照してください。
☒ |
アクセラレーテッド・ファイラー |
☐ |
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非加速ファイラー |
☐ |
小規模な報告会社 |
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新興成長企業 |
新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐
登録者がシェル会社（取引法規則12b-2で定義されている）かどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ
2023年8月3日の時点で、
Form 10-Qのこの四半期報告書全体で、「会社」、「CRISPR」、「CRISPR Therapeutics」、「私たち」、「私たち」は、文脈上別段の定めがある場合を除き、CRISPR Therapeutics AGとその連結子会社を指します。
「CRISPR Therapeutics®」標準文字マークとデザインロゴ、「COBALTTM、」、「クリスプレックスTM、」「クリスパー・タックスTM、」「CTX001TM、」「CTX110®、」「CTX112TM、」「CTX130TM、」「CTX131TM,” 「CTX310TM,” 「CTX320TM,” 「VCTX210TM」と「VCTX211TM,” はCRISPR Therapeutics AGの商標および登録商標です。その他すべての商標と登録商標 Form 10-Qのこの四半期報告書に含まれているのは、それぞれの所有者の財産です. 便宜上、この四半期報告書のForm 10-Qに記載されている商標、サービスマーク、および商号は ®または 記号や省略は、そのような権利の放棄を示すものではありません。
将来の見通しに関する記述
Form 10-Qのこの四半期報告書には、重大なリスクと不確実性を伴う「将来の見通しに関する記述」が含まれています。Form 10-Qのこの四半期報告書に含まれる歴史的事実の記述以外のすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。これらの記述は、多くの場合、「予想する」、「信じる」、「継続する」、「できる」、「期待する」、「意図する」、「可能性がある」、「計画する」、「予測」、「予測」、「予測」、「予測」、「可能」、「する」、またはこれらの単語のマイナスまたは複数形、または類似の表現やバリエーションなどの言葉で識別されますが、将来の見通しに関する記述にはすべてこれらの識別情報が含まれているわけではありません言葉。Form 10-Qのこの四半期報告書の将来の見通しに関する記述には、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。
Form 10-Qのこの四半期報告書にある将来の見通しに関する記述 将来の出来事や将来の財務実績に関する現在の見解を反映し、既知または未知のリスク、不確実性、仮定を含めてください。そのため、当社の実際の結果や特定の出来事の時期が、将来の見通しに関する記述で表明または暗示されている将来の結果と大きく異なる可能性があります。このような相違の原因となる可能性のある要因には、ここに記載されているもの、およびフォーム10-Qのこの四半期報告書のパートII、項目1A（ある場合）、2023年2月21日に証券取引委員会（SEC）に提出されたForm 10-Kの年次報告書、およびその他のSEC提出書類に記載されている「リスク要因」というタイトルのセクションで説明されているものが含まれますが、これらに限定されません。将来の出来事の予測として、将来の見通しに関する記述に頼るべきではありません。このような将来の見通しに関する記述は、このレポートの日付の時点でのみ述べられています。私たちの将来の見通しに関する記述には、私たちが行ったり締結したりする可能性のある将来の買収、合併、処分、合弁事業、または投資による潜在的な影響を反映していません。
このForm 10-Qの四半期報告書と、このForm 10-Qの四半期報告書の別紙として提出した書類をすべて読んでください。また、当社の実際の将来の業績、業績、または業績は、予想とは大きく異なる可能性があることを理解したうえで読んでください。法律で義務付けられている場合を除き、当社は、将来の見通しに関する記述を、その記述日以降の出来事や状況を反映するように更新する義務を負わないものとします。
投資家やその他の方は、当社が投資家向け広報ウェブサイト (https://crisprtx.gcs-web.com/)、SECへの提出書類、プレスリリース、電話会議、ウェブキャストを使用して投資家に重要な情報を発表することに注意してください。私たちは、これらのチャネルとソーシャルメディアを使用して、当社、事業、製品候補、その他の事項について一般の人々とコミュニケーションを取っています。ソーシャルメディアに投稿する情報は、重要な情報とみなされる可能性があります。そのため、投資家、メディア、その他当社に関心のある方は、当社の投資家向け広報ウェブサイトに掲載されているソーシャルメディアチャネルに投稿した情報を確認することをお勧めします。
索引
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ページ 番号 |
パートI: 財務情報 |
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アイテム1。要約連結財務諸表 (未監査) |
2 |
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2023年6月30日および2022年12月31日現在の要約連結貸借対照表 |
2 |
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2023年6月30日および2022年6月30日に終了した3か月および6か月間の要約連結営業報告書および包括損失 |
3 |
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2023年6月30日および2022年6月30日に終了した3か月および6か月間の要約連結株主資本計算書 |
4 |
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2023年6月30日および2022年6月30日に終了した6か月間の要約連結キャッシュフロー計算書 |
5 |
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|
要約連結財務諸表の注記 |
6 |
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アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析 |
16 |
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アイテム 3.市場リスクに関する定量的・質的開示 |
26 |
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アイテム 4.統制と手続き |
26 |
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パートII: その他の情報 |
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アイテム 1.法的手続き |
27 |
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アイテム 1A.リスク要因 |
27 |
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アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用 |
27 |
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アイテム 3.シニア証券のデフォルト |
27 |
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アイテム 4.鉱山の安全に関する開示 |
27 |
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アイテム 5.その他の情報 |
27 |
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アイテム 6.展示品 |
28 |
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署名 |
29 |
パートI — 財務L 情報
アイテム 1.財務すべてのステートメント
CRISPR Therapeutics AG
コンデンスコンソリデートED 貸借対照表
(株式と1株あたりのデータを除く、未監査、千単位)
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現在 |
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6月30日 |
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12月31日 |
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2023 |
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2022 |
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資産 |
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流動資産: |
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現金および現金同等物 |
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市場性のある証券 |
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売掛金 |
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前払費用およびその他の流動資産 |
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流動資産合計 |
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資産および設備、純額 |
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市場性のある証券、非流動証券 |
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無形資産、純額 |
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制限付き現金 |
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オペレーティングリース資産 |
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その他の非流動資産 |
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総資産 |
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負債と株主資本 |
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流動負債: |
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買掛金 |
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未払費用 |
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未払税金負債 |
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オペレーティングリース負債 |
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その他の流動負債 |
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流動負債合計 |
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繰延収益、非流動収益 |
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オペレーティングリース負債、当期分を差し引いたもの |
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その他の非流動負債 |
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負債総額 |
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株主資本: |
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普通株式、スイスフラン |
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自己株式、原価計算では、 |
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追加払込資本 |
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累積赤字 |
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その他の包括損失の累計 |
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株主資本の総額 |
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負債総額と株主資本 |
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添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
2
CRISPR Therapeutics AG
の要約連結計算書事業および包括損失
(株式と1株あたりのデータを除く、未監査、千単位)
|
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3 か月が終了 |
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6 か月間終了 |
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6月30日 |
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6月30日 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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収益: |
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コラボレーション収益 |
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助成金収入 |
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総収入 |
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営業経費: |
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研究開発 |
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一般管理と管理 |
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コラボレーション費用、純額 |
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営業費用の合計 |
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事業による損失 |
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その他の収入: |
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その他の収益、純額 |
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その他の収益合計、純額 |
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税引前純損失 |
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所得税引当金 |
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純損失 |
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外貨換算調整 |
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有価証券の含み損益 (損失) |
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包括的損失 |
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普通株式1株当たりの純損失 — 基本 |
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基本加重平均発行済普通株式 |
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普通株式1株あたりの純損失 — 希薄化後 |
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希薄化後の加重平均発行済普通株式 |
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添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
3
CRISPR Therapeutics AG
の要約連結計算書 株主資本
(株式と1株あたりのデータを除く、未監査、千単位)
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普通株式 |
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自己株式 |
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株式 |
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0.03スイスフラン |
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株式 |
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金額、 |
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[追加] |
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累積 |
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累積 |
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合計 |
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2021年12月31日時点の残高 |
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制限付株式の権利確定 |
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既得オプションの行使、発行費用を差し引いたもの |
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ESPPに基づく普通株式の購入 |
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株式ベースの報酬費用 |
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その他の包括損失 |
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純損失 |
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2022年3月31日現在の残高 |
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制限付株式の権利確定 |
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既得オプションの行使、発行費用を差し引いたもの |
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株式ベースの報酬費用 |
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その他の包括損失 |
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純損失 |
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2022年6月30日時点の残高 |
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2022年12月31日現在の残高 |
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制限付株式の権利確定 |
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既得オプションの行使、発行費用を差し引いたもの |
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ESPPに基づく普通株式の購入 |
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株式ベースの報酬費用 |
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その他の包括利益 |
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純損失 |
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2023年3月31日現在の残高 |
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制限付株式の権利確定 |
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既得オプションの行使、発行費用を差し引いたもの |
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株式ベースの報酬費用 |
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その他の包括利益 |
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純損失 |
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2023年6月30日の残高 |
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( |
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添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
4
CRISPR Therapeutics AG
コンデンスコンソリデーテッド Sキャッシュフロー計算書
(未監査、千単位)
|
|
6月30日に終了した6か月間 |
|
|||||
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2023 |
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2022 |
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営業活動: |
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純損失 |
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純損失と営業活動に使用された純現金との調整： |
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減価償却と償却 |
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株式ベースの報酬 |
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その他の現金以外の商品、純額 |
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進行中の研究開発を取得 |
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変更点: |
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売掛金 |
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前払費用およびその他の資産 |
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買掛金と未払費用 |
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繰延収益 |
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( |
) |
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オペレーティングリースの資産と負債 |
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( |
) |
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その他の負債、純額 |
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( |
) |
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( |
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営業活動に使用された純現金 |
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( |
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( |
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投資活動: |
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不動産、プラント、設備の購入 |
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( |
) |
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( |
) |
進行中の研究開発の購入 |
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( |
) |
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有価証券の購入 |
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( |
) |
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( |
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有価証券の満期 |
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投資活動によって提供された（使用された）純現金 |
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( |
) |
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資金調達活動: |
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オプションとESPP拠出金の行使による収入、発行費用を差し引いたもの |
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財務活動による純現金 |
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為替レートの変動による現金への影響 |
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現金の増加 (減少) |
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( |
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現金、現金同等物および制限付現金、期初 |
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現金、現金同等物および制限付現金、期末 |
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$ |
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$ |
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非現金投資および財務活動の補足開示 |
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買掛金および未払費用における不動産および設備の購入 |
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$ |
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買掛金における株式発行費用と未払費用 |
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$ |
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$ |
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家主が直接支払った借地権の改善策 |
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$ |
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$ |
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6月30日現在、 |
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要約連結貸借対照表内の金額との調整 |
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2023 |
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2022 |
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現金および現金同等物 |
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前払費用およびその他の流動資産 |
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制限付き現金 |
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現金、現金同等物および期末制限付現金 |
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添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
5
CRISPR Therapeutics AG
要約への注記 連結財務諸表
(未監査)
1.プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針
プレゼンテーションの基礎
添付の要約連結財務諸表は未監査であり、米国で一般に認められている会計原則、または米国会計基準に従って当社が作成したものです。
添付の要約連結財務諸表には、当社とその完全子会社の会計が含まれています。会社間の残高と取引はすべて統合により廃止されました。当社は、以下の分野で業務を把握し、事業を管理しています
中間期の経営成績は、必ずしも通年に予想される経営成績を示すものではありません。これらの中間財務諸表は、2023年2月21日に証券取引委員会（SEC）に提出された2022年年次報告書（Form 10-K）に含まれている、2022年12月31日に終了した年度の監査済み財務諸表と併せて読む必要があります。.
見積もりの使用
米国会計基準に従って財務諸表を作成する場合、経営陣は財務諸表と付随する注記に報告される金額に影響する見積もりや仮定を行う必要があります。 会社の経営陣は継続的に見積もりを評価しています。これには、収益認識、株式ベースの報酬費用、および期間中に報告された費用額が含まれますが、これらに限定されません。これらの連結財務諸表には、収益認識と株式ベースの報酬費用に関連して大幅に見積もられています。当社の見積もりは、過去の経験や、その状況下では妥当と思われるその他の市場固有またはその他の関連する仮定に基づいています。実際の結果は、これらの見積もりや仮定とは異なる場合があります。見積もりの変更は、判明した期間に報告された結果に反映されます。
重要な会計方針
2023年6月30日までの3か月および6か月間のこれらの要約連結財務諸表の作成に使用された重要な会計方針は、2023年2月21日にSECに提出されたフォーム10-Kの2022年次報告書の連結財務諸表の注記2に記載されているものと一致しています。
新しい会計宣言 — 最近採択された
時々、指定された発効日に、財務会計基準審議会（FASB）、または会社が採用するその他の基準設定機関によって、新しい会計宣言が発行されます。同社は、最近発行された基準の採用が当社の要約連結財務諸表および開示に重大な影響を与えるとは考えていません。
6
2.市場性のある証券
次の表は、で保有されている現金同等物と有価証券をまとめたものです 2023年6月30日と2022年12月31日（千単位）は、公正価値で記録されています。下の表には$は含まれていません
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償却済み |
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グロス |
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グロス |
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公正価値 |
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2023年6月30日 |
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現金同等物: |
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マネー・マーケット・ファンド |
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企業債務証券 |
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コマーシャル・ペーパー |
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米国財務省証券 |
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現金同等物の合計 |
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市場性のある証券: |
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企業債務証券 |
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預金証書 |
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政府支援企業証券 |
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( |
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コマーシャル・ペーパー |
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( |
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市場性のある有価証券の合計 |
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( |
) |
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現金同等物と有価証券の合計 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2022年12月31日 |
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現金同等物: |
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マネー・マーケット・ファンド |
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企業債務証券 |
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コマーシャル・ペーパー |
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現金同等物の合計 |
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市場性のある証券: |
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企業債務証券 |
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預金証書 |
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政府支援企業証券 |
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コマーシャル・ペーパー |
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市場性のある有価証券の合計 |
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現金同等物と有価証券の合計 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2023年6月30日および2022年12月31日現在、有価証券の純含み損失は$でした
2023年6月30日と2022年12月31日の時点で、12か月未満で未実現損失状態にあった有価証券の公正価値の合計は$でした
同社は、2023年6月30日現在、上記の投資に関連する重大な信用リスクはないと判断しました。会社には、回復するまでそのような有価証券を保有する意図と能力があります。その結果、当社は、2023年6月30日および2022年6月30日までの3か月および6か月間、有価証券の信用関連の減損費用を記録しませんでした。.
7
3.公正価値の測定
次の表は、定期的に公正価値で測定された当社の金融資産に関する情報を示し、現在の公正価値の公正価値階層分類を示しています 2023年6月30日および2022年12月31日（千単位）：
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での公正価値測定 |
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2023年6月30日 |
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合計 |
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レベル 1 |
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レベル 2 |
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レベル 3 |
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現金および現金同等物: |
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現金 |
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マネー・マーケット・ファンド |
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企業債務証券 |
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コマーシャル・ペーパー |
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米国財務省証券 |
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市場性のある証券: |
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企業債務証券 |
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預金証書 |
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政府支援企業証券 |
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コマーシャル・ペーパー |
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合計 |
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$ |
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— |
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での公正価値測定 |
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2022年12月31日 |
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合計 |
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レベル 1 |
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レベル 2 |
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レベル 3 |
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現金および現金同等物: |
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現金 |
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マネー・マーケット・ファンド |
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企業債務証券 |
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コマーシャル・ペーパー |
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市場性のある証券: |
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企業債務証券 |
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預金証書 |
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政府支援企業証券 |
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コマーシャル・ペーパー |
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その他の非流動資産 |
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合計 |
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評価階層でレベル2に分類される有価証券は、通常、米国財務省証券と政府機関証券、預金証書、社債、コマーシャルペーパーで構成されます。当社は、第三者の価格源から得られた評価を考慮して、これらの有価証券の公正価値を見積もります。
4.資産と設備、純額
資産および設備（純額）は次のとおりです（千単位）。
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現在 |
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6月30日 |
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12月31日 |
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2023 |
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2022 |
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コンピューター機器 |
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家具、備品、その他 |
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実験室用機器 |
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借地権の改善 |
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建設工事中 |
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総資産および設備、総額 |
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減価償却累計額 |
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( |
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総資産および設備、純額 |
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$ |
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$ |
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8
2023年6月30日までの3か月と6か月の減価償却費は$でした
5。未払費用
未払費用は以下のとおりです（千単位）。
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現在 |
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6月30日 |
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12月31日 |
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2023 |
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2022 |
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給与と従業員関連の費用 |
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研究費 |
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コラボレーションコスト |
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ライセンス料 |
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専門家手数料 |
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知的財産コスト |
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未払資産および設備 |
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その他 |
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合計 |
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6。重要な契約
バーテックスとの契約
2015年のコラボレーション
2015年、当社はVertexと戦略的コラボレーション、オプション、ライセンス契約、または2015年のコラボレーション契約を締結しました。2015年のコラボレーション契約は、当社のCRISPR/Cas9遺伝子編集技術を使用して、ヒトの疾患の根本的な遺伝的原因を対象とした潜在的な新しい治療法の発見と開発に焦点を当てています。当社とVertexは、2017年と2019年に2015年のコラボレーション契約をそれぞれ修正第1号と修正第2号で修正しました。つまり、2015年のコラボレーション契約に基づくVertexのオプション権を明確にし、2015年のコラボレーション契約の特定の定義と条項を変更して、JDA（以下に定義）および2019年のコラボレーション契約（以下に定義）と一致するようにしました。2017年、Vertexは2015年のコラボレーション契約に基づいて付与されたオプションを行使して、ヘモグロビンパシーとベータグロビンターゲットを開発および商品化するための共同独占ライセンスを取得しました。2019年、Vertexは2015年のコラボレーション契約に基づいて付与された残りのオプションを行使して、2015年のコラボレーション契約に基づいて開発された特定のコラボレーションターゲットを独占的にライセンスしました。
エクセルコラボレーション
2017年、Vertexがヘモグロビン症とベータグロビンターゲットの開発と商品化のための共同独占ライセンスを取得するオプションを行使した後、同社とVertexは共同開発および商業化契約（JDA）を締結し、エクサガムグロゲンオートテンセル（旧CTX001）などの潜在的なヘモグロビン症治療について合意しました。texはすべての研究開発費と全世界の収益を平等に分担することになります。私は2021年、当社とVertexはJDAまたはA&R Vertex JDCAを修正および改訂しました。これに基づき、両当事者は、とりわけ、（a）コラボレーションのガバナンス構造を調整し、その下にある各当事者の責任を調整することで合意しました。これにより、VertexがExa-celプログラムに関するすべての意思決定（つまり管理）を将来的に主導し、（b）配分を調整することになりましたエクサセルのみを基準とした両当事者間の純利益と純損失は、配分されます
DMDとDM1の独占ライセンス
に 2019年、当社とVertexは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）と筋緊張性ジストロフィー1型（DM1）の治療のための製品の開発と商品化に関する戦略的協力およびライセンス契約、または2019年の協力契約を含む一連の契約を締結しました。DMDおよびDM1プログラムでは、Vertexはすべての研究、開発、製造、商品化活動、および関連するすべての費用を負担します。INDの申請時に、会社は
9
オプション DM1のマイルストーンやロイヤルティを放棄し、代わりに、支払いと引き換えにすべてのDM1製品を世界中で共同開発して共同商品化します
糖尿病の分野でのコラボレーション
2021年、CRISPRとViaCyte, Inc.（ViaCyte）は、世界中で1型糖尿病、2型糖尿病、またはインスリン依存性/必要とする糖尿病の診断、治療、予防のための製品候補と共有製品を共同開発および商品化するための共同開発および商品化契約（ViaCyte JDCA）を締結しました。2022年の第3四半期に、VertexはViaCyteを買収し、ViaCyteはVertexの完全子会社になりました。2023年3月、当社とViaCyteは、ViaCyte JDCAまたはViaCyte JDCA改正の改正を締結し、ViaCyte JDCAに基づく当社とViaCyteの特定の権利と義務を調整しました。また、（2）当社とVertexは、非独占的ライセンス契約、つまりNon-Exライセンス契約を締結し、これに基づいて会社はライセンスすることに合意しました。特定の製品を1型糖尿病、2型糖尿病の診断、治療、予防に活用するために、その遺伝子編集に関する知的財産の一部を非独占的にVertexに伝えましたまたは世界中でインスリン依存性/糖尿病を必要としています。
これらの契約の締結に関連して、会社は$を受け取りました
会計分析
この注記6では、2015年のコラボレーション契約、修正第1号、修正第2号、A&R Vertex JDCA、および2019年のコラボレーション契約は総称して「Vertex契約」と呼ばれ、Non-Exライセンス契約とViaCyte JDCA改正は総称して「2023年3月の契約」と呼ばれます。
バーテックス契約と2023年3月の契約には、ASC 606で定義されている顧客とベンダーの関係の構成要素が含まれています。 顧客との契約による収入, またはASC 606、ASC 808で定義されている共同協定、 共同契約, またはASC 808、およびASC 730で定義されている研究開発コスト 研究開発、または ASC 730。具体的には、2023年3月の契約に関して、当社は、非独占的ライセンスはASC 606に基づく履行義務であり、ViaCyte JDCA改正に基づく継続的な研究開発サービスはASC 808に基づく勘定単位であると結論付けました。
ASC 606に基づく会計分析
2023年3月の契約
契約の識別
2023年3月の契約は、単一の商業目的を掲げたパッケージとして交渉されたため、2023年3月の契約は会計目的で統合され、1つの取り決めとして扱われました。当社は、会計上の観点から、統合された契約により元のViaCyte JDCAが終了すると判断し、新しい契約を作成しました。
履行義務の特定
当社は、ライセンスの提供を支援するためにViaCyte JDCA改正の一部として規定された特定の修正された権利と義務を含む非独占ライセンスの譲渡は、契約の文脈において明確かつ明確になる可能性があると結論付けました。
取引価格の決定
取引価格は、$の前払い金で構成されていました
2023年の第2四半期に、同社は取引価格を$を含むように調整しました
10
履行義務への取引価格の配分
当社は、2023年3月の契約に履行義務を1つ定めたため、取引価格の配分は必要ありませんでした。
収益の計上
当社は、ViaCyte JDCA改正の一環として提供される特定の変更された権利と義務を含む非独占的ライセンスを決定しました。これは、知的財産によってVertexが糖尿病分野の研究開発という形で機能またはタスクを実行できるようになるためです。同社は、非独占的ライセンスが提供された時点であったため、契約の開始時に非独占的ライセンスの収益を認識しました。
2023年の第2四半期には、$の変動対価による収益
2023年6月30日までの3か月間の2023年3月の契約に基づいて認識された収益は$でした
Non-Exライセンス契約に基づくマイルストーン
2023年6月30日の時点で、当社はVertexから最大$のマイルストーン支払いを受け取る資格があります
Non-Exライセンス契約に基づく残りのマイルストーンはそれぞれ、2023年6月30日の時点で完全に制限されています。臨床開発の性質とCRISPR/Cas9技術の段階を考えると、研究開発のマイルストーンを獲得するためのイベントが達成されるかどうかについては不確実です。残りの研究、開発、規制上のマイルストーンは、収益の大幅な逆転が起こらない可能性が高くなるまで制限されます。商業上のマイルストーンとロイヤルティは主に知的財産のライセンスに関連しており、売上または使用量に基づく基準によって決まります。商業上のマイルストーンとロイヤリティは、ロイヤリティ認識の制約の下で計上され、制約付きの変動対価として計上されます。会社は商業上のマイルストーンごとにロイヤリティ認識の制約を適用し、ライセンス製品のその後の販売（それぞれの達成）が発生するまで、それぞれの収益を認識しません。
バーテックス契約
繰延収益
2023年6月30日現在と2022年12月31日には
マイルストーン
当社は、Vertex契約に関連して獲得される可能性のあるマイルストーンを評価しました。
2015年のコラボレーション契約とその後の修正に基づき、当社は最大$を受け取る資格があります
当社は、将来発生する可能性のある最大$の支払いを受け取る資格があります。
当社は、将来発生する可能性のある最大$の支払いを受け取る資格があります。
11
上記の残りのマイルストーンはそれぞれ、2023年6月30日の時点で完全に制限されています。臨床開発の性質とCRISPR/Cas9技術の段階を考えると、研究開発のマイルストーンを獲得するためのイベントが達成されるかどうかは定かではありません。残りの研究、開発、規制上のマイルストーンは、収益の大幅な逆転が起こらない可能性が高くなるまで制限されます。商業上のマイルストーンとロイヤルティは主に知的財産のライセンスに関連しており、売上または使用量に基づく基準によって決まります。商業上のマイルストーンとロイヤリティは、ロイヤリティ認識の制約の下で計上され、制約付きの変動対価として計上されます。会社は商業上のマイルストーンごとにロイヤリティ認識の制約を適用し、ライセンス製品のその後の販売（それぞれの達成）が発生するまで、それぞれの収益を認識しません。
ASC 808に基づく会計分析
バーテックス契約
Vertex契約に関連して、当社はASC 808で考慮されている次のコラボレーション要素を特定しました：(i) A&R Vertex JDCAに基づくexa-celに関連する移行サービスを含む、共有製品の開発および商品化サービス、(ii) 後続製品の研究開発サービス、および (iii) 委員会参加。費用分担の関連する影響は、要約された連結損益計算書と包括損失のコラボレーション費用（純額）に含まれています。2023年6月30日までの3か月と6か月の間に、会社は$を認識しました
7.コミットメントと不測の事態
リース
会社のリース契約については、2023年2月21日にSECに提出されたForm 10-Kの当社の2022年年次報告書の連結財務諸表の注記7を参照してください。
訴訟
通常の業務上、当社は、とりわけ会社の知的財産（ライセンスされている特定の知的財産を含む）、商事上の取り決めなどに関連する訴訟、調査、手続き、訴訟の脅威に随時関与します。そのような手続には準訴訟が含まれる場合がありますが、 インターパーツ米国特許商標庁および欧州特許庁における特定のライセンス対象知的財産を含む当社の知的財産権に関する行政手続き。前述のいずれかの結果は、メリットにかかわらず、本質的に不確実です。さらに、訴訟や関連事項には費用がかかるため、他の活動に従事するはずの会社の経営陣やその他のリソースの注意をそらす可能性があります。そのような訴訟で当社が勝訴できない場合、会社の事業、経営成績、流動性、財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。
信用状
2023年6月30日の時点で、同社は現金に$を制限していました
研究、製造、ライセンス、知的財産に関する契約
当社は、複数の研究機関や企業と協力して、当社の遺伝子編集技術の新しいデリバリー戦略と用途を特定しています。また、当社は多くのライセンス契約の当事者でもあります。これらの契約では多額の前払いが必要で、将来のロイヤルティの支払いやマイルストーンとなる可能性のある支払いを随時行う必要がある場合があります。さらに、当社は知的財産契約の当事者でもあり、随時維持費とマイルストーンの支払いが必要です。さらに、当社は、将来のサービス遂行のために前払いを要求する多数の製造契約の当事者です。
これらの契約に関連して、取引相手は、特定の研究、開発、および規制上のマイルストーンに応じて、製品ごとに最大8桁以下の支払いを受ける資格があります。さらに、取引相手は、商品ごとに、指定された年間売上基準に基づいて、潜在的な商業マイルストーン支払いを受ける資格があります。ザは
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潜在的な支払い額は、指定された年間売上基準額の一桁前半の割合です。取引相手は、将来の純売上高に対して一桁の低額のロイヤリティを受け取る資格もあります。
特定の状況下で、将来特定の不測の事態が発生した場合、Vertexは最大$を受け取る資格があります
A&R Vertex JDCAの下では、当社はexa-celプログラムの特定の費用を$を超える場合に繰り延べることができます
8.株式資本
会社の普通株式はすべて、スイスの会社法に基づいて承認されており、額面価格は
2023年6月30日現在、当社の株式資本は
普通株式発行
市場に出回っている製品
2019年8月、当社は公開市場売却契約を締結しましたSMJefferies LLC、またはJefferiesとの契約に基づき、当社は随時、Jefferiesを販売代理店としてJefferiesを通じて、その普通株式、または2019年8月の売買契約を通じて、独自の裁量で募集および売却することができました。
2021年1月、2019年8月の売買契約に関連して、当社はSECに目論見書補足書を提出し、総収入が最大$の普通株式を随時募集および売却しました
2023年6月30日現在、当社は合計で以下のものを発行・販売しました
9.株式ベースの報酬
の間に 2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月と6か月で、当社は以下の株式ベースの報酬費用（千単位）を認識しました。
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6月30日に終了した3か月間 |
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6月30日に終了した6か月間 |
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2023 |
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2023 |
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研究開発 |
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ストックオプション活動
次の表は、のストックオプション活動をまとめたものです 2023年6月30日に終了した6か月間：
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株式 |
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加重- |
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2022年12月31日時点で未処理です |
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2023年6月30日に素晴らしいです |
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2023年6月30日に行使可能 |
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権利が確定し、2023年6月30日に権利が確定する見込みです |
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2023年6月30日の時点で、ストックオプションに関連する認識されていない報酬費用の合計は$でした
制限付き株式活動
次の表は、の制限付株式活動をまとめたものです 2023年6月30日に終了した6か月間：
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株式 |
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加重- |
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2022年12月31日時点の未確定残高 |
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2023年6月30日の時点で、権利確定されていない制限付普通株式に関連する認識されない報酬費用の総額は$でした
10. 普通株主に帰属する1株当たり純損失
1株あたりの基本純損失は、普通株主に帰属する純損失を、その期間中に発行された普通株式の加重平均数で割って計算されます。希薄化後1株当たり純損失は、普通株主に帰属する純損失を、その期間に発行された普通株式同等物の加重平均数で割って計算されます。これには、未払いのストックオプションおよび自己株式法による新株予約権による希薄化効果が含まれます。当社の純損失は、すべての期間の普通株主に帰属する純損失です。
以下の普通株式同等物は、示された期間の希薄化後1株当たり純損失の計算から除外されました。それらを含めると希薄化防止効果があったからです。
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6月30日に終了した3か月間 |
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6月30日に終了した6か月間 |
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2023 |
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2023 |
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優れたオプション |
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11。所得税
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アイテム 2.経営陣の議論と分析 財政状態と経営成績
当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析は、(i) このForm 10-Qの四半期報告書の他の箇所に記載されている当社の未監査の要約連結財務諸表および関連注記、(ii) 証券に提出された2022年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書に含まれる財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析と併せて読む必要があります。取引委員会、またはSEC、2023年2月21日に。この議論と分析に含まれる情報、またはForm 10-Qの四半期報告書の他の場所に記載されている情報の中には、当社の事業計画と戦略、および事業への影響と潜在的な影響に関する情報を含め、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。2022年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書の「リスク要因」セクションや、Form 10-Qのその後の四半期報告書の「リスク要因」セクションに記載されている要因など、多くの要因の結果として、特定の出来事の実際の結果または時期は、これらの将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されている結果または時期と大きく異なる場合があります。
[概要]
私たちは、CRISPR/Cas9ベースの治療薬の開発に焦点を当てた大手遺伝子編集会社です。CRISPR/Cas9は、ゲノムDNAに正確かつ指示された変更を可能にする革新的な遺伝子編集技術です。CRISPR/Cas9の遺伝子編集への応用は、私たちの科学的創設者の一人であるエマニュエル・シャルパンティエ博士によって共同発明されました。シャルパンティエ博士と彼女の共同研究者は、細菌に自然に存在するウイルス防御機構であるCRISPR/Cas9を遺伝子編集にどのように適応させることができるかを解明した研究を発表しました。私たちはこの技術を適用して、遺伝的に定義された病気を治療したり、高度な細胞療法を開発したりするために、遺伝子の破壊、削除、修正、挿入を行っています。私たちの科学的専門知識は、遺伝子編集アプローチと相まって、現在のバイオ医薬品アプローチではあまり成功していない希少疾患と一般的な疾患の両方の患者さんに、まったく新しいクラスの非常に効果的で治癒の可能性のある治療法を可能にすると信じています。
私たちは、ヘモグロビノパシー、免疫腫瘍学、再生医療という4つの中核フランチャイズにわたって、幅広い疾患分野における治療プログラムのポートフォリオを確立しました インビボ 近づきます。私たちの最も進んだプログラムは、遺伝的に定義された疾患、輸血依存性ベータサラセミア（TDT）と、満たされていない医療ニーズの高い2つのヘモグロビノパシーである重症鎌状赤血球症（SCD）を対象としています。また、血液がんや固形腫瘍の治療候補となる同種キメラ抗原受容体T細胞（CAR T）や、1型糖尿病（T1D）の治療のための治験中、同種の、遺伝子編集、遺伝子編集、免疫回避、幹細胞由来療法など、いくつかの遺伝子編集同種細胞療法プログラムを進めています。さらに、私たちは活用して複数のプログラムを進めています インビボ編集アプローチ。最初は心血管疾患の治療と予防を目的としています。
ヘモグロビン症
私たちの主力製品候補であるexa-celは、治験中の自家製のものです。 エクス・ビボ TDTと重度のSCDの治療薬として評価されているCRISPR遺伝子編集造血幹細胞療法。Exa-celは、当社とVertexとの共同開発および商品化契約に基づいて開発されています。私たちとバーテックスは、12歳から35歳のTDT（CLIMB-111）または重度のSCD（CLIMB-121）の患者を対象としたエクサセルの単回投与の安全性と有効性を評価することを目的とした、進行中の2つの第1/2/3相非盲検臨床試験でexa-celを調査しています。CLIMB-111とCLIMB-121の両方の登録が完了しました。CLIMB-111、CLIMB-121、CLIMB-141、またはCLIMB-151でエクサセルを投与された患者は、エクサセル注入後約2年間追跡され、エクサセルの安全性と有効性を評価するために、長期の非盲検フォローアップ試験であるCLIMB-131の参加を求められます。CLIMB-131は、エクサセル注入後最大15年間参加者を追跡するように設計されています。さらに、私たちとバーテックスは、TDT（CLIMB-141）と重度のSCD（CLIMB-151）の小児患者を対象に、exa-celのグローバル第3相非盲検臨床試験をさらに2回実施しています。
2023年6月、私たちとVertexは、各試験で事前に指定された中間分析で、CLIMB-111とCLIMB-121がそれぞれ主要評価項目と主要副評価項目を満たしたことを発表しました。これらの分析では、進行中の第3相試験と長期フォローアップ試験CLIMB-131におけるTDTまたはSCD患者のexa-celの有効性と安全性が評価されました。さらに、私たちとVertexは、毎年恒例の欧州血液学会会議で進行中のCLIMB-111、CLIMB-121、およびCLIMB-131の臨床試験からのexa-celに関する新しい臨床データを共有しました。この臨床試験は、Exa-celで治療されたTDT患者48人と重度のSCD患者35人を対象に、Exa-cel注入後43.7か月までフォローアップされました。
さらに、2023年6月、私たちとVertexは、FDAが米国での生物製剤ライセンス申請（BLA）をexa-celで受け入れたことを発表しました。FDAは、SCDの優先審査とTDTの標準審査を認め、処方薬使用料法の目標実施日をそれぞれ2023年12月8日と2024年3月30日と定めました。FDAは、exa-celの諮問委員会を開催する予定であることを示しました。Exa-celは、TDTとSCDの両方の治療について、FDAからRMAT、ファストトラック、希少疾病用医薬品、希少小児疾患の指定を受けています。さらに、2022年の第4四半期に、私たちとVertexはEUと英国でexa-celの規制申請を完了しました。また、欧州医薬品庁（EMA）、医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）は、以下の規制当局への提出を検討しています。
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SCDとTDTのエクサセル。EUでは、exa-celはTDTとSCDの両方の治療薬として欧州委員会から希少疾病用医薬品の指定と、EMAからPRIMEの指定を受けています。英国では、exa-celはMHRAのイノベーティブ・ライセンシング・アンド・アクセス・パスウェイの下でイノベーション・パスポートを付与されています。
さらに、exa-celを基盤として、ターゲットを絞ったコンディショニングにおける次世代の取り組みも行っています インビボ造血幹細胞の編集。いずれの方法でも、私たちの治療から恩恵を受けることができる患者の数を増やすことができます。
免疫腫瘍学
CRISPR/Cas9は、現在の自家療法と比較して製品プロファイルが改善され、より多くの患者が利用できるようにする次世代のCAR T細胞療法を生み出す可能性があると考えています。からの図面 エクス・ビボ私たちのリードプログラムを通じて得た遺伝子編集能力は、分化クラスター19（CD19）と分化クラスター70（CD70）を対象とした同種CAR Tプログラムなど、いくつかの免疫腫瘍細胞療法プログラムを推進しています。
CD19 フランチャイズ
私たちの主要な免疫腫瘍学製品候補であるCTX110は、CD19を標的とした健康なドナー由来の遺伝子編集同種CAR T治験薬です。私たちはCARBON臨床試験でCTX110を調査しています。この試験は、再発または難治性のCD19陽性B細胞悪性腫瘍で、以前に2回以上の治療を受けた成人患者を対象に、CTX110の安全性と有効性を評価することを目的としています。CTX110はFDAからRMATの指定を受けています。
第1相CARBON臨床試験は、パートAとパートBの2つの部分に分けて実施されています。第1相CARBON臨床試験のパートA、またはフェーズ1のパートAでは、標準的なリンパ球減少療法に従い、CTX110を単回投与し、臨床的利益に基づいてCTX110を再投与することもできます。第1相CARBON臨床試験のパートB、または第1相パートBでは、患者は標準リンパ球減少後に用量レベル4のCTX110を投与され、臨床的有益性が示された患者には初回投与の4週間から8週間後に同じ用量レベルでCTX110の強化用量も投与されました。
2022年の第4四半期に、CTX110で治療された32人の患者を対象としたフェーズ1パートAの最新の臨床データを発表しました。これは、CTX110が治療前の重度な患者において安全性プロファイルが明確に差別化され、長期にわたる永続的な完全寛解を達成できる可能性を示しました。また、フェーズ1のパートBでは、強化用量の使用により有効性が向上する可能性のある、有望な有効性プロファイルが示されました。私たちの第1相CARBON臨床試験から得られた新しいデータと、規制当局との話し合いに基づいて、CARBONを拡大して、統合投与を組み込んだ第2相臨床試験、潜在的に登録可能な単一治療群、多施設、非盲検臨床試験を含めることにしました。第2相臨床試験が進行中です。
CTX110と並行して、CD19をターゲットとした次世代の治験用同種CAR T製品候補であるCTX112の開発を進めています。CTX112には、CAR Tの効力を高め、CAR Tの枯渇を減らすための追加の編集が組み込まれています。2022年の第4四半期に、CTX112のINDがFDAによって認可されました。CTX112は、以前に少なくとも2回の治療を受けたことがある再発または難治性のCD19陽性B細胞悪性腫瘍の成人患者を対象に、CTX112の安全性と有効性を評価するために進行中の第1/2相臨床試験で調査されています。
CD70フランチャイズ
CTX130は、さまざまな固形腫瘍や血液悪性腫瘍に発現する抗原であるCD70を標的とした健康なドナー由来の遺伝子編集同種CAR T治験薬です。CTX130は、成人患者を対象としたCTX130の複数の用量レベルの安全性と有効性を評価することを目的とした、現在進行中の2つの独立した単群、多施設、オープンラベル臨床試験（COBALT）で研究されています。COBALT-LYM試験では、再発または難治性のT細胞またはB細胞悪性腫瘍の治療に対するCTX130の安全性と有効性を評価しています。COBALT-RCC試験では、再発または難治性の透明細胞腎細胞がんの治療に対するCTX130の安全性と有効性を評価しています。CTX130は、T細胞リンパ腫の治療薬としてFDAから希少疾病用医薬品指定を受け、皮膚T細胞リンパ腫（CTCL）のサブタイプである菌状息肉腫とセザリー症候群（MF/SS）の治療薬としてRMAT指定を受けています。2022年の第2四半期の欧州血液学会会議で、CTX130で治療され、少なくとも28日間のフォローアップに達した18人のT細胞リンパ腫患者を対象に進行中のCOBALT-LYM試験の初期臨床データを発表しました。また、2022年第4四半期のがん免疫療法学会年次総会で、14人の患者を対象としたCOBALT-RCC試験の初期臨床データを発表しました。
CTX130と並行して、固形腫瘍のバスケットに含まれるCD70を標的とする次世代の治験用同種CAR T製品候補であるCTX131の開発を進めています。CTX131には、CAR Tの効力を高め、CAR Tの枯渇を減らすための追加の編集が組み込まれています。2023年の第1四半期に、CTX131のINDがFDAによって承認されました。CTX131は、再発または難治性の固形腫瘍の成人患者を対象としたCTX131の安全性と有効性を評価するために設計された、進行中の第1/2相臨床試験で研究されています。
その他の候補者
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当社のCRISPR/Cas9プラットフォームにより、次世代の製品に段階的な編集を取り入れることで、継続的な革新が可能になります。CTX112とCTX131に加えて、治験中のCAR T製品候補をさらにいくつか進めています。
再生医療
再生医療、つまり病気、損傷、または年齢によって失われた組織や臓器の機能を修復または交換するための幹細胞の使用は、希少疾患と一般的な疾患の両方を治療する可能性を秘めています。私たちの上に成り立っています エクス・ビボ遺伝子編集の専門知識。私たちは、免疫回避を可能にし、細胞機能を改善し、細胞運命を誘導するためにCRISPR/Cas9を使用して遺伝子編集された同種幹細胞由来療法に焦点を当てて、この分野での取り組みを拡大してきました。この分野での私たちの最初の主要な取り組みは糖尿病であり、私たちと2022年の第3四半期にVertexに買収されたViaCyte, Inc.（ViaCyte）は、糖尿病治療のための遺伝子編集幹細胞療法の発見、開発、商業化のための戦略的協力の一環として、一連のプログラムを進めています。ViaCyteの幹細胞機能と遺伝子編集機能の組み合わせにより、免疫抑制を同時に必要とせずに患者に永続的な利益をもたらす可能性のあるベータ細胞代替製品候補が可能になる可能性があると考えています。
私たちは、CRISPR/Cas9プラットフォームを活用して、利益を増やすための段階的な編集を取り入れて、複数の製品候補を推し進める多段階の製品戦略をとっています。私たちの最初の製品候補であるVCTX210は、私たちの遺伝子編集技術をViaCyte独自の幹細胞機能に適用することによって開発された、1型糖尿病（T1D）の治療のための治験中、同種の、遺伝子編集された、免疫回避性の幹細胞由来製品候補です。VCTX210には、免疫回避と細胞の健康を促進するように設計された遺伝子編集があります。私たちとViaCyteは、T1D患者におけるVCTX210の安全性、忍容性、免疫回避を評価するために設計された、進行中の第1相臨床試験でVCTX210を調査しており、この臨床試験のフォローアップ段階にあります。私たちの次世代製品候補であるVCTX211は、T1Dの治療のための治験中の同種遺伝子編集された幹細胞由来製品候補で、細胞の健康をさらに高めることを目的とした追加の遺伝子編集が組み込まれています。2022年の第4四半期に、VCTX211の臨床試験申請がカナダ保健省によって承認されました。VCTX211は、T1Dの成人患者を対象としたVCTX211の安全性、忍容性、有効性を評価するために設計された、進行中の第1/2相臨床試験で研究されています。
インビボ
当社の インビボ遺伝子編集戦略は、遺伝子破壊と全遺伝子修正に焦点を当てています。これは、最も一般的な重度の単一遺伝子疾患の大部分に対処するために必要な2つの技術です。私たちは、次のための主要なプラットフォームを確立しました インビボ肝臓での遺伝子破壊は、幅広い分野で急速に進歩しています インビボ臨床試験に向けた希少疾患と一般疾患の両方を対象としたプログラム。肝臓内では、心血管疾患やCVDなど、遺伝子破壊戦略の影響を受けやすく、遺伝的関連がよく理解されている疾患を追求しています。私たちの主任治験責任者 インビボCTX310とCTX320のプログラムは、それぞれアンジオポエチン関連タンパク質3（ANGPTL3）とリポタンパク質（a）（Lp（a）を標的とし、CVDの2つの検証済みターゲットです。既存の概念実証を活用するこのアプローチは、CRISPR/Cas9ベースの治療薬の提供に関連する課題を軽減すると考えています インビボ。肝臓以外にも、造血幹細胞、中枢神経系、その他の肝外組織への送達のために、アデノ随伴ウイルスベクター（AAV）などの追加の送達技術や、ナノ粒子技術のさらなる進歩を追求しています。
CRISPR-X
現在のプログラムのポートフォリオは大きな進歩を遂げましたが、CRISPR遺伝子編集の可能性を最大限に引き出し、より多くの患者に変革的治療の可能性をもたらすためには、革新を続ける必要があることを認識しています。2022年に、私たちはCRISPR-Xと呼ばれる新しい初期段階の研究チームを立ち上げました。このチームは、次世代の編集方法を開発するための革新的な研究に焦点を当てています。CRISPR-Xは、オールRNA遺伝子補正、DNAの非ウイルス送達、新しい遺伝子挿入技術など、ホモロジー指向の修復やDNAのウイルス送達を必要とせずに遺伝子全体の修正と挿入を可能にする技術に焦点を当てています。
パートナーシップ
CRISPR/Cas9には数多くの潜在的な治療用途があるため、特定の技術や疾患分野の専門知識にアクセスすることで、追求できる適応を広げ、プログラムの開発を加速させるために、戦略的に提携しました。特定の疾患領域で遺伝子編集に基づく治療法を開発するために、私たちは幅広いパートナーシップを維持しています。
頂点。私たちは2015年にVertexと最初のコラボレーション契約を結びました。この契約では、TDT、SCD、嚢胞性線維症などいくつかの適応症に焦点を当てていました。2017年12月、私たちはVertexと共同開発および商品化契約を締結しました。これに基づき、とりわけ、TDTとSCD用のexa-celを共同開発し、共同商品化する準備をしています。2021年4月、私たちとVertexは既存の共同開発および商業化契約を改正し、改訂しました。この契約に基づき、とりわけ、TDTおよび重症SCD用のexa-celをVertexと提携して商品化するための開発と準備を継続していきます。さらに、デュシェンヌ型筋ジストロフィーと筋緊張性ジストロフィー1型の治療用製品の開発と商品化について、2019年6月にVertexと戦略的コラボレーションおよびライセンス契約を締結しました。また、2023年3月、Vertex for Vertexと当社の遺伝子編集技術を糖尿病に活用するための非独占的なライセンス契約を締結しました。
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ビアサイト。私たちは、糖尿病治療のための遺伝子編集同種幹細胞療法の発見、開発、商品化を目的として2018年9月にViaCyteと研究および協力契約を締結しました。また、2021年7月には、ViaCyte（ViaCyte JDCA）と共同開発および商品化契約を締結しました。ViaCyte JDCAの締結に関連して、ViaCyteとの既存の研究協力契約は、その条件に従って失効しました。ViaCyte JDCAの下で、私たちとViaCyteは、世界中で1型糖尿病、2型糖尿病、インスリン依存性/必要糖尿病、またはViaCyteコラボレーション分野で使用される製品候補と共有製品を共同で開発し、商品化します。ViaCyte JDCAには、とりわけ、コラボレーションとプログラムガバナンス、契約に基づく製品候補と共有製品の臨床活動、およびViaCyteコラボレーション分野の当事者による継続的な研究に関する規定が含まれています。相互に別段の合意がない限り、当事者が負担する研究費は当事者のみが負担します。共有製品の最初の商業販売日までに発生したプログラム費用は、研究および協力契約に最初に定められたとおり、該当する場合、ViaCyteに60％、ViaCyteに40％が配分されます。共有製品の最初の商業販売に続いて、そのようなプログラム費用は当社とViaCyteの間で均等に分配されます。共有製品の収益は、当社とViaCyteが均等に分配します。2022年の第3四半期に、VertexはViaCyteとViaCyteコラボレーション分野の権利を買収したと発表し、2023年3月、ViaCyte JDCAの改正を締結しました。これに基づいて、とりわけ、それに基づく当事者の特定の権利と義務を調整しました。
バイエル。2019年第4四半期にバイエルとオプション契約を締結しました。この契約に基づき、バイエルは、特定の自己免疫疾患、眼疾患、または血友病A疾患の診断、治療、予防のために当社が開発する2つの製品を、一定期間、共同開発および共同商品化するか、特定の状況下では、そのようなオプション製品の独占的なライセンス供与を行うことができます。
その他のパートナーシップ。私たちは、造血幹細胞、免疫腫瘍学、再生医療を支援および補完するために、さらに多くの協力関係やライセンス契約を締結しました インビボプログラムとプラットフォーム（契約を含む）：ドナー由来の遺伝子編集された2つのCAR-NK細胞製品候補とNK細胞とT細胞を組み合わせた製品候補を共同開発および共同商品化するNkarta, Inc.、開発はCapsida Biotherapeutics, Inc. インビボ筋萎縮性側索硬化症とフリードライヒ運動失調症の治療用に人工AAVベクターを用いた遺伝子編集療法、モフィットがんセンターとロズウェルパーク総合がんセンターが新しい標的に対して自家CAR Tプログラムを推進しています。MaxCyte, Inc.はエクス・ビボ当社のヘモグロビノパシーおよび免疫腫瘍学プログラムの提供、CureVAC AGは最適化されたmRNAコンストラクトと特定の製品の製造を行っています インビボプログラム、およびKSQ Therapeutics, Inc. は、同種免疫腫瘍学プログラムの知的財産に関するものです。
財務概要
2013年10月の設立以来、潜在的な製品候補の特定、創薬および前臨床開発活動の実施、知的財産資産の構築と保護、会社の組織化と人員配置、事業計画、資金調達、およびこれらの業務に関する一般的および管理的支援の提供など、実質的にすべてのリソースを研究開発活動に費やしてきました。これまで、私たちは主に優先株の私募投資、普通株式発行、転換社債権、戦略的パートナーとのライセンス契約および協力契約を通じて事業資金を調達してきました。
Vertexとのコラボレーションに関連する特定の支払いにより、過去特定の年には純利益の状況にありましたが、当社には経常損失の歴史があり、当面は引き続き損失を被ると予想されます。当社の純損失は、四半期ごと、年ごとに大きく変動する可能性があります。現在の研究プログラムと開発活動を継続し、追加の研究プログラムと追加の製品候補を特定し、前臨床研究を支援する初期医薬品申請を実施し、製品候補の臨床試験を開始し、製品候補について前臨床試験と臨床試験を開始し、製品候補について規制当局の承認を求め、知的財産資産の維持、防御、保護、拡大を行うにつれて、経費が大幅に増加すると予想しています。遺伝子編集プラットフォームをさらに発展させ、研究、臨床、科学の人材を追加雇用し、そのような人材の増員に伴う施設費を負担し、製造インフラを開発し、関連する規制検証活動を実施し、公開企業としての運営に関連する追加費用を負担します。
収益認識
これまでのところ、製品の販売による収益は得られておらず、近い将来に収益を上げる予定もありません。2023年6月30日までの3か月と6か月で認識された収益は、それぞれ7,000万ドルと1億7,000万ドルでした。これは、2023年の第1四半期に糖尿病分野における治療薬の研究、開発、製造、商品化に関する契約をVertexおよびViaCyteと締結したことに関連して、Vertexから前払いの支払いを受けたことと、2023年の第2四半期に以前に認識された収益に関連したものです。の第2四半期に達成された研究のマイルストーンに関連するさまざまな考慮事項がありました2023。2022年6月30日までの3か月と6か月間に認識された収益は重要ではありませんでした。当社の収益認識方針に関する追加情報については、2023年2月21日にSECに提出した2022年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書の注記2「重要な会計方針の要約」と、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる未監査の要約連結財務諸表の注記6を参照してください。
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研究開発費用
研究開発費は主に、製品の発見や製品候補の開発など、当社の研究活動にかかる費用で構成されます。これには以下が含まれます。
当社の外部研究開発費は、当社のさまざまな前臨床および臨床プログラムをサポートしているため、外部の研究開発費をこれ以上分類していません。当社の内部研究開発費は、研究開発活動全体を支援するために発生する給与および福利厚生、施設費、その他の間接的な研究開発費で構成されているため、特定の開発段階や治療分野には配分されません。研究開発費は発生時に費用計上されます。将来受領される研究開発品またはサービスの返金不可の前払いは、繰延され、資産計上されます。資産計上された金額は、関連商品の配送またはサービスの実施時に支出されます。現時点では、当社が特定し開発する可能性のある製品候補の開発を完了するために必要な努力の性質、時期、または推定費用を合理的に見積もったり、知ることはできません。これは、このような製品候補の開発には、次のような不確実性を含め、多くのリスクと不確実性があるためです。
製品候補の開発、または開発に成功する可能性のある製品候補のその後の商品化に関して、これらの変数の結果が変化すると、その製品候補の開発に関連するコスト、時期、実行可能性が大幅に変わる可能性があります。
研究開発活動は、私たちのビジネスモデルの中心です。私たちは、私たちの規模と開発段階の企業での研究開発に応じて、研究開発費が引き続き発生すると予想しています。現在の開発プログラムが進行し、新しいプログラムが追加され、規制当局への提出書類の準備が続くにつれて、当面は増加する可能性があります。これらの増加には、臨床試験施設の実施と拡大に関連する費用、および現在および将来の臨床試験に関連する患者の登録、モニタリング、プログラム管理、および製造費が含まれる可能性があります。
一般管理費
一般管理費は主に、役員、財務、経理、事業開発、人事、その他の一般管理職の職員の給与、福利厚生、株式に基づく報酬などの従業員関連費用で構成されています。その他の重要な費用には、研究開発費に含まれていない施設費、特許や企業に関連する弁護士費用、会計やコンサルティングサービスの費用などがあります。
私たちの規模と開発段階の企業での研究開発に関連して、一般管理費が引き続き発生すると予想しています。これは、継続的な研究開発活動と製品候補の潜在的な商品化を支援するために、将来的には増加する可能性があります。さらに、当社がライセンスしている特定の知的財産に関連して、第三者の特許関連費用の払い戻しに関連する継続的な費用が発生すると予想しています。
20
コラボレーション費用、純額
コラボレーション費用（純額）は、Vertexとのコラボレーションに基づくexa-celプログラムに関連する運営費です。A&R Vertex JDCAに基づき、2023年12月31日および2024年に終了した年度に、1億1,030万ドルを超えるエクセルプログラムの指定費用の一部を繰り延べることができます。Vertexは、A&R Vertex JDCAに従って毎年決定されるエクセルプログラムの将来の収益性との相殺として、そのような繰延金額のみを回収することができます。このような繰延金額は、年ごとに指定された最大額を上限とします。
その他の収益（費用）、純額
その他の収入（費用）、純額は、主に投資によって得られた利息収入で構成されます。
業務結果
2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月の比較（千単位）:
|
|
6月30日に終了した3か月間 |
|
|
時代から時代へ |
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
変更 |
|
|||
収益: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
コラボレーション収益 |
|
$ |
70,000 |
|
|
$ |
158 |
|
|
$ |
69,842 |
|
総収入 |
|
|
70,000 |
|
|
|
158 |
|
|
|
69,842 |
|
営業経費: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
101,555 |
|
|
|
123,223 |
|
|
|
(21,668 |
) |
一般管理と管理 |
|
|
19,032 |
|
|
|
26,273 |
|
|
|
(7,241 |
) |
コラボレーション費用、純額 |
|
|
44,636 |
|
|
|
33,922 |
|
|
|
10,714 |
|
営業費用の合計 |
|
|
165,223 |
|
|
|
183,418 |
|
|
|
(18,195 |
) |
事業による損失 |
|
|
(95,223 |
) |
|
|
(183,260 |
) |
|
|
88,037 |
|
その他の収益、純額 |
|
|
18,406 |
|
|
|
3,544 |
|
|
|
14,862 |
|
税引前損失 |
|
|
(76,817 |
) |
|
|
(179,716 |
) |
|
|
102,899 |
|
所得税引当金 |
|
|
(923 |
) |
|
|
(6,118 |
) |
|
|
5,195 |
|
純損失 |
|
$ |
(77,740 |
) |
|
$ |
(185,834 |
) |
|
$ |
108,094 |
|
コラボレーション収益
2023年6月30日までの3か月間のコラボレーション収益は、2023年の第2四半期に達成された研究のマイルストーンに関連して、以前は制約されていた変動対価に関連して7,000万ドルでした。2022年6月30日までの3か月間の収益は重要ではありませんでした。詳細については、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる未監査の要約連結財務諸表の注記の注記6を参照してください。
研究開発費用
2023年6月30日までの3か月間の研究開発費は1億160万ドルでしたが、2022年6月30日までの3か月間の研究開発費は1億2,320万ドルでした。次の表は、2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月間の研究開発費と、それらの項目の変化をドル（千単位）でまとめたものです。
|
|
6月30日に終了した3か月間 |
|
|
時代から時代へ |
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
変更 |
|
|||
外部研究開発費 |
|
$ |
37,483 |
|
|
$ |
55,990 |
|
|
$ |
(18,507 |
) |
従業員関連経費 |
|
|
21,002 |
|
|
|
21,681 |
|
|
|
(679 |
) |
施設経費 |
|
|
27,606 |
|
|
|
29,998 |
|
|
|
(2,392 |
) |
株式報酬費用 |
|
|
13,322 |
|
|
|
13,829 |
|
|
|
(507 |
) |
その他の費用 |
|
|
764 |
|
|
|
853 |
|
|
|
(89 |
) |
サブライセンスとライセンス料 |
|
|
1,378 |
|
|
|
872 |
|
|
|
506 |
|
研究開発費の合計 |
|
$ |
101,555 |
|
|
$ |
123,223 |
|
|
$ |
(21,668 |
) |
約2,170万ドルの減少は、主に次の要因によるものです。
21
一般管理費
2023年6月30日までの3か月間の一般管理費は1,900万ドルでしたが、2022年6月30日までの3か月間の一般管理費は2,630万ドルでした。一般管理費が約730万ドル減少したのは、主に2022年から2023年にかけて付与された株式報奨の公正価値の全体的な減少と、知的財産費用の減少による株式報酬費用の減少によるものです。
コラボレーション費用、純額
2023年6月30日までの3か月間のコラボレーション費用の純額は4,460万ドルでしたが、2022年6月30日までの3か月間は3,390万ドルでした。約1,070万ドルの増加は主に、exa-celプログラムに関する製造コストやその他の商業化前のコストの増加によるものです。
その他の利益、純額
2023年6月30日までの3か月間のその他の収益は1,840万ドルでしたが、2022年6月30日までの3か月間の収益は350万ドルでした。約1,490万ドルの増加は主に、2023年6月30日までの3か月間に現金、現金同等物、および有価証券から得た利息収入によるものです。
2023年6月30日と2022年6月30日に終了した6か月間の比較（千単位）:
|
|
6月30日に終了した6か月間 |
|
|
時代から時代へ |
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
変更 |
|
|||
収益: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
コラボレーション収益 |
|
$ |
170,000 |
|
|
$ |
336 |
|
|
$ |
169,664 |
|
助成金収入 |
|
|
— |
|
|
|
762 |
|
|
|
(762 |
) |
総収入 |
|
|
170,000 |
|
|
|
1,098 |
|
|
|
168,902 |
|
営業経費: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
201,490 |
|
|
|
241,468 |
|
|
|
(39,978 |
) |
一般管理と管理 |
|
|
41,392 |
|
|
|
54,294 |
|
|
|
(12,902 |
) |
コラボレーション費用、純額 |
|
|
86,828 |
|
|
|
64,568 |
|
|
|
22,260 |
|
営業費用の合計 |
|
|
329,710 |
|
|
|
360,330 |
|
|
|
(30,620 |
) |
事業による損失 |
|
|
(159,710 |
) |
|
|
(359,232 |
) |
|
|
199,522 |
|
その他の収益、純額 |
|
|
31,148 |
|
|
|
3,907 |
|
|
|
27,241 |
|
税引前損失 |
|
|
(128,562 |
) |
|
|
(355,325 |
) |
|
|
226,763 |
|
所得税引当金 |
|
|
(2,243 |
) |
|
|
(9,726 |
) |
|
|
7,483 |
|
純損失 |
|
$ |
(130,805 |
) |
|
$ |
(365,051 |
) |
|
$ |
234,246 |
|
コラボレーション収益
2023年6月30日までの6か月間のコラボレーション収益は1億7,000万ドルでした。これは、2023年の第1四半期にVertexから前払いされたほか、2023年の第2四半期に達成された研究のマイルストーンに関連して、以前は制約されていた変動対価から2023年の第2四半期に計上された収益によるものです。2022年6月30日までの6か月間の収益は重要ではありませんでした。詳細については、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる未監査の要約連結財務諸表の注記の注記6を参照してください。
22
研究開発費用
研究開発費は、2022年6月30日までの6か月間の2億150万ドルに対し、2023年6月30日までの6か月間は2億150万ドルでした。次の表は、2023年6月30日と2022年6月30日に終了した6か月間の研究開発費と、それらの項目の変化をドル（千単位）でまとめたものです。
|
|
6月30日に終了した6か月間 |
|
|
時代から時代へ |
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
変更 |
|
|||
外部研究開発費 |
|
$ |
71,974 |
|
|
$ |
101,628 |
|
|
$ |
(29,654 |
) |
従業員関連経費 |
|
|
43,560 |
|
|
|
42,872 |
|
|
|
688 |
|
施設経費 |
|
|
56,006 |
|
|
|
60,778 |
|
|
|
(4,772 |
) |
株式報酬費用 |
|
|
24,998 |
|
|
|
28,419 |
|
|
|
(3,421 |
) |
その他の費用 |
|
|
1,458 |
|
|
|
1,230 |
|
|
|
228 |
|
サブライセンスとライセンス料 |
|
|
3,494 |
|
|
|
6,541 |
|
|
|
(3,047 |
) |
研究開発費の合計 |
|
$ |
201,490 |
|
|
$ |
241,468 |
|
|
$ |
(39,978 |
) |
約4,000万ドルの減少は、主に次の要因によるものです。
一般管理費
2023年6月30日までの6か月間の一般管理費は4,140万ドルでしたが、2022年6月30日までの6か月間の一般管理費は5,430万ドルでした。一般管理費が約1,290万ドル減少したのは、主に2022年から2023年にかけて付与された株式報奨の公正価値の全体的な減少と、知的財産費用の減少による株式報酬費用の減少によるものです。
コラボレーション費用、純額
コラボレーション費用の純額は、2022年6月30日までの6か月間の6,460万ドルに対し、2023年6月30日までの6か月間は8,680万ドルでした。約2,220万ドルの増加は主に、exa-celプログラムに関する製造コストやその他の商業化前のコストの増加によるものです。
その他の利益、純額
2023年6月30日までの6か月間のその他の収入は3,110万ドルでしたが、2022年6月30日までの6か月間の収入は390万ドルでした。約2720万ドルの増加は主に、2023年6月30日までの6か月間に現金、現金同等物、および有価証券から得た利息収入によるものです。
流動性と資本資源
私たちは創業以来、主に損失と事業による累積的なマイナスのキャッシュフローを被ってきました。2023年6月30日現在、当社には17億7,300万ドルの現金、現金同等物、有価証券があり、そのうち約370万ドルが米国外で保有されており、累積赤字は9億7,690万ドルでした。私たちは、少なくとも今後数年間は損失を被り続けると予想しています。私たちは、私たちの規模や開発段階の企業では、研究開発費と一般管理費が引き続き発生すると予想しています。その結果、事業資金を調達するための追加の資本が必要になります。この資金は、パブリックまたはプライベートエクイティ、デットファイナンス、戦略的コラボレーション、またはその他の資金源を通じて調達できます。
2019年8月、私たちはジェフリーズと2019年8月の販売契約を締結し、2021年7月に4億1,980万ドルの現在の目論見書補足書を提出しました。2023年6月30日の時点で、現在の目論見書補足に基づいて合計110万株の普通株式を1株あたり平均168.79ドルで発行および売却しました。総収益は1億7,880万ドルで、これには240万ドルの株式発行費用を差し引いた金額です。
23
資金要件
私たちの主な資本用途は、研究開発活動、製造活動、報酬と関連費用、研究室および関連用品、法的およびその他の規制上の費用、特許出願、出願、弁護および知的財産の管理費用、および公開会社としての運営に関連する費用を含む一般的な諸経費であり、今後もそうなると予想されます。私たちの規模と開発段階の企業での研究開発に関連する費用と同等の運営費が引き続き発生すると予想していますが、継続的な研究開発活動と製品候補の潜在的な商品化を支援するために、将来的には増加する可能性があります。
私たちのプログラムのほとんどはまだ開発の初期段階にあり、これらの取り組みの結果は不明であるため、現在または将来の製品候補の開発、製造、商品化を成功させるために必要な実際の金額を見積もることはできません。また、承認されたとしても、収益性を達成できるかどうか、またはいつ達成できるかを予測することはできません。相当な製品収益を生み出すことができるようになるまでは、エクイティ・ファイナンス、デット・ファイナンス、およびコラボレーション契約に関連して受け取った支払いを組み合わせて、必要な資金を調達することを期待しています。私たちは、市況が有利な場合に、株式または負債証券の売却を通じて追加の資金を調達する機会を検討するつもりです。しかし、当社の普通株や他のバイオ医薬品会社の取引価格は非常に変動が激しいです。その結果、普通株式の売却による資金調達が困難になったり、そのような売却が不利な条件で行われたりする可能性があります。さらに、コロナウイルスの継続的な蔓延や、米国および世界の特定の銀行や金融機関の最近の破綻に起因する不況、不況、またはその他の持続的な不利な市場イベントは、当社の事業と当社の普通株式の価値に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。将来の株式または負債証券の売却を通じて追加の資本を調達する限り、株主の所有権は希薄化され、これらの有価証券の条件には、既存の株主の権利に悪影響を及ぼす清算またはその他の優先権が含まれる可能性があります。将来、コラボレーションの取り決めを通じて追加の資金を調達する場合、当社の技術、将来の収益源、または製品候補に対する貴重な権利を放棄するか、私たちにとって不利な条件でライセンスを付与しなければならない可能性があります。必要なときにエクイティファイナンスやデットファイナンスを通じて追加の資金を調達できない場合、製品開発や将来の商品化の取り組みを延期、制限、削減、または終了するか、そうでなければ自社で開発して市場に出すことを望んでいた製品候補を開発して販売する権利を付与するよう求められることがあります。
見通し
私たちの研究開発計画とプログラムの進捗状況に関する予想に基づくと、既存の現金により、Vertexとのコラボレーションにより受け取る可能性のある追加の収益や、当社が完了する可能性のあるその他の資金調達取引には影響を与えずに、少なくとも今後24か月間は営業費用と資本支出に充てられると予想しています。この見積もりは、間違っていることが判明する可能性のある仮定に基づいており、予想よりも早く資本資源を使い果たす可能性があります。私たちのプログラムの長期的な臨床開発を支援するために追加の資金が必要であることを踏まえ、市場条件が私たちにとって有利な場合は、追加の資金調達の機会を検討する予定です。
収益を生み出し、収益性を達成できるかどうかは、多くの分野での成功に大きく依存しています。たとえば、デリバリー技術と遺伝子編集技術プラットフォームの開発、開発する適切な製品候補の選択、選択した製品候補の研究と前臨床および臨床開発の完了、臨床試験を完了する製品候補の規制当局の承認と販売承認の取得、製品候補のための持続可能でスケーラブルな製造プロセスの開発、上市と直接または協力者または販売業者と共同で、規制当局の承認や販売許可を得た製品候補の商品化、承認された場合、製品候補の市場承認の取得（承認された場合）、競合する技術や市場の発展への対処、当社が締結する可能性のある協力、ライセンス、その他の取り決めにおける有利な条件の交渉、協力者およびライセンサーとの良好な関係の維持、当社の知的財産権の維持、防御、保護、拡大特許、企業秘密、ノウハウを含め、資格のある人材の誘致、雇用、維持を行います。
キャッシュフロー
次の表は、以下の各期間のキャッシュフローに関する情報を示しています (千単位)。
|
|
6月30日に終了した6か月間 |
|
|
時代から時代へ |
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
変更 |
|
|||
営業活動に使用された純現金 |
|
$ |
(124,446 |
) |
|
$ |
(277,195 |
) |
|
$ |
152,749 |
|
投資活動によって提供された（使用された）純現金 |
|
|
334,752 |
|
|
|
(170,587 |
) |
|
|
505,339 |
|
財務活動による純現金 |
|
|
22,169 |
|
|
|
21,002 |
|
|
|
1,167 |
|
為替レートの変動による現金への影響 |
|
|
60 |
|
|
|
(95 |
) |
|
|
155 |
|
現金の純増加 (減少) |
|
$ |
232,535 |
|
|
$ |
(426,875 |
) |
|
$ |
659,410 |
|
24
営業活動
2023年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された純現金は1億2440万ドルでしたが、2022年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された現金は2億7,720万ドルでした。営業活動に使用される純現金が約1億5,280万ドル減少したのは、主に、2023年第1四半期のVertexからの前払いに関連して認識された収益により、2022年6月30日までの6か月間の純損失3億6,510万ドルから、2023年6月30日までの6か月間の純損失1億3,080万ドルに2億3,430万ドル減少したことによるものです。、そして2023年の第2四半期に達成された研究のマイルストーンでもあります。さらに、主に株式ベースの報酬費用およびその他の非現金項目の減少に関連して、非現金費用は2,500万ドル減少しましたが、営業資産と負債の純変動は5,650万ドル減少しました。
投資活動
2023年6月30日までの6か月間の投資活動によって提供された純現金は3億3,480万ドルでしたが、2022年6月30日までの6か月間の投資活動に使用された純現金は1億7060万ドルでした。投資活動に使用される純現金から、投資活動によって提供される純現金への変化は、主に当社の有価証券の満期が純増加したことによるものでしたが、不動産や設備の購入の減少によって相殺されました。
資金調達活動
2023年6月30日までの6か月間の財務活動によって提供された純現金は2,220万ドルでしたが、2022年6月30日までの6か月間は2,100万ドルでした。2023年6月30日と2022年6月30日に終了した6か月間の財務活動によって提供された純現金は、オプション行使による収益から発行費用を差し引いたものでした。
重要な会計方針と重要な判断と見積もり
当社の財政状態と経営成績に関するこの議論と分析は、米国会計基準に従って作成した財務諸表に基づいています。当社の過去および将来の業績を理解するには、いくつかの会計方針が重要であると考えています。これらのポリシーを重要と呼んでいます。なぜなら、これらの特定の分野では、通常、見積もりを行う時点で不確かな事項について判断と見積もりを行う必要があり、別の見積もり（これも妥当ですが）が使用できたはずだからです。私たちは、以下に詳しく説明するものを含め、継続的に見積もりや判断を評価しています。私たちの見積もりは、過去の経験や、その状況下では合理的だと考えるその他の市場固有またはその他の関連する仮定に基づいており、その結果が、他の情報源からは容易にはわからない資産や負債の帳簿価についての判断の基礎となります。実際の結果は、さまざまな仮定や条件により、これらの見積もりと異なる場合があります。
私たちは、最も重要な会計方針は収益認識と株式ベースの報酬に関するものだと考えており、2023年2月21日にSECに提出された2022年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書に記載されている会計方針に変更はありません。
最近の会計上の宣言
最近の会計報告については、Form 10-Qのこの四半期報告書に含まれる当社の未監査の要約連結財務諸表の注記1を参照してください。
25
アイテム 3.質と量市場リスクに関する開示
金利感度
金利の変動に関連する市場リスクにさらされています。2023年6月30日現在、当社の現金、現金同等物および有価証券は17億7,300万ドルで、主に米国政府機関証券に投資された米国財務省証券、政府機関証券、社債、コマーシャルペーパー、マネーマーケット口座に投資されていました。これらの商品は保守的な性質を持っているため、金利リスクに重大なリスクにさらされているとは考えていません。金利が1％増減した場合、当社の投資ポートフォリオの公正価値は、重要ではない量だけ増減します。
外貨為替相場リスク
海外事業の結果として、米ドルに対する外貨為替レート、主にスイスフランと英国ポンドの変動にさらされています。現在のリスクは、主に現金、買掛金、会社間の売掛金と買掛金から生じています。為替レートの変動は、当社の連結営業報告書に影響を与え、期間間の比較を歪めます。現在まで、外貨取引の損益は当社の財務諸表にとって重要ではなく、外貨ヘッジ取引も行っていません。
インフレーション
インフレは一般的に、人件費、臨床試験、製造コストの増加という形で私たちに影響を与えます。2023年6月30日と2022年6月30日に終了した3か月から6か月間、インフレが当社の事業、財政状態、または経営成績に重大な影響を及ぼしたとは考えていません。
アイテム 4.コントロール と手順。
当社の開示管理および手続きに関する経営陣の評価
私たちは、1934年の証券取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示が義務付けられている情報が、（1）SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、報告され、（2）必要な開示について適時に決定できるように、蓄積され、当社の最高経営責任者や最高財務責任者を含む経営陣に伝達されるように設計された開示管理と手続きを維持しています。
2023年6月30日現在、当社の経営陣は、当社の最高経営責任者および最高財務責任者の参加を得て、当社の開示管理および手続き（1934年の証券取引法の規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されている）の有効性を評価しました。私たちの経営陣は、どんなにうまく設計され運用されていても、どのような統制や手順も、その目的を達成するための合理的な保証しか提供できないことを認識しています。経営陣は、可能な統制と手順の費用対効果の関係を評価する際に必然的にその判断を適用します。当社の最高執行責任者および最高財務責任者は、上記の評価に基づいて、2023年6月30日現在、当社の開示管理および手続きは妥当な保証レベルで有効であったと結論付けました。
財務報告に関する内部統制の変更
2023年6月30日に終了した四半期には、1934年の証券取引法に基づいて公布された規則13a-15（f）および15（d）-15（f）で定義されているように、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性がかなり高い財務報告に関する内部統制に変更はありませんでした。
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パートII-その他 情報
アイテム 1.リーガル 議事録。
通常の業務の中で、私たちは時々、とりわけ当社の知的財産（ライセンスされている特定の知的財産を含む）、商事上の取り決めなどに関連する訴訟、調査、手続き、訴訟の脅威に巻き込まれます。そのような手続には準訴訟が含まれる場合がありますが、 インターパーツ特定のライセンス対象知的財産を含む当社の知的財産権が関係する米国特許商標庁および欧州特許庁における行政手続き。現在、当社に対して係属中の請求や訴訟のうち、経営陣が当社の事業に重大な悪影響を及ぼすと考えられるものはありません。
以前に「項目3」で開示された法的手続きに関して、重要な進展はありませんでした。2022年12月31日に終了した会計年度のForm 10-Kの年次報告書の「法的手続き」 2023年2月21日に証券取引委員会に提出しました。
アイテム 1A. リスク要因。
フォーム10-Kの年次報告書およびフォーム10-Qの四半期報告書に記載されているリスクに加えて、このフォーム10-Qに記載されているその他の情報や、SECへのその他の提出書類の情報を慎重に検討する必要があります。これらの情報は、当社の事業、財政状態、または将来の経営成績に重大な影響を与える可能性があるためです。2023年3月31日に終了した期間について、フォーム10-Kの年次報告書のパートI、項目1A（リスク要因）およびフォーム10-Qの四半期報告書のパートII、項目1A（リスク要因）で以前に開示されたリスク要因に重大な変更はありません。
アイテム2。登録解除ED 株式の売却と収益の使用。
[なし]。
アイテム 3.デフォルト Uシニア証券について。
該当しません。
アイテム 4.私の S安全性の開示。
該当しません。
アイテム 5.その他の情報。
オン
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アイテム 6.E展示品
Form 10-Qのこの四半期報告書の一部として提出された展示品は、以下の展示品目次に記載されています。
示す 番号 |
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文書の説明 |
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31.1* |
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2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に基づく最高経営責任者の認定 |
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31.2* |
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2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に基づく最高財務責任者の認定 |
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32.1*+ |
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2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に従って採択された、米国法第18条第1350条に基づく認証 |
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101.インチ* |
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インラインXBRLインスタンス文書 — XBRLタグがインラインXBRL文書に埋め込まれているため、インスタンス文書はインタラクティブデータファイルには表示されません。 |
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101.SCH* |
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インライン XBRL タクソノミー拡張スキーマドキュメント |
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101.CAL* |
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インライン XBRL タクソノミー拡張計算リンクベースドキュメント |
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101.DEF* |
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インライン XBRL タクソノミー拡張定義リンクベースドキュメント |
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101.LAB* |
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インライン XBRL タクソノミー拡張ラベルリンクベースドキュメント |
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101.PRE* |
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インライン XBRL タクソノミー拡張プレゼンテーションリンクベースドキュメント |
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104* |
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表紙インタラクティブデータファイル（別紙101に含まれる該当する分類拡張情報を含むインラインXBRL形式） |
* ここに提出。
+ フォーム10-Qのこの四半期報告書に添付されている別紙32.1として添付されている証明書は、証券取引委員会に提出されたとはみなされず、一般的な法人化文に関係なく、改正された1933年の証券法または改正された1934年の証券取引法に基づくCRISPR Therapeutics AGの提出書類に参照して組み込むことはできません。そのようなファイリングに含まれています。
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署名URES
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
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CRISPR Therapeutics AG |
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日付：2023年8月7日 |
作成者: |
/s/ サマース・クルカルニ |
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サマース・クルカルニ |
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最高経営責任者 |
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(最高執行役員) |
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日付：2023年8月7日 |
作成者: |
/s/ ラジュ・プラサド |
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ラジュ・プラサド |
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最高財務責任者 |
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(最高財務責任者) |
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