ダグ・イングラムサレプタ・セラピューティクス社 (NASDAQ: SRPT) 社長兼最高経営責任者 (NASDAQ: SRPT) 2023年6月22日別紙99.1

このプレゼンテーションには「将来の見通しに関する記述」が含まれています。歴史的事実の記述ではない記述は、将来の見通しに関する記述と見なすことができます。「信じる」、「予想する」、「計画する」、「期待する」、「する」、「可能性がある」、「意図する」、「準備する」、「見える」、「潜在的」、「可能」などの表現は、将来の見通しに関する記述を識別することを目的としています。これらの将来の見通しに関する記述には、当社の将来の事業、事業計画、優先事項、研究開発プログラム、ELEVIDYSの潜在的な利益とリスク、ELEVIDYSに対する予想需要、承認された3つのオリゴヌクレオチド療法の2023年通年の純製品収益のガイダンス、ELEVIDYSが何らかの共食い影響を与えるという当社の予想が含まれますが、これらに限定されません売上、ELEVIDYSの上市成功の可能性、他の方法では取り返しのつかない筋肉の損傷を食い止めるというELEVIDYSの目標はデュシェンヌ型筋ジストロフィーが原因です。医療制度にかかる費用をELEVIDYSの潜在的な利益よりも低く抑えるという目標を達成したという私たちの信念、ELEVIDYSのほぼすべての点滴が法定割引の対象になるという信念、費用対効果分析、潜在的な支払者の予算への影響、EMBARKの読み上げが目的を満たせば、FDAはそうするつもりであるというFDAの理解年齢制限のないラベルの拡大と、FDAによる最大限のスピードでの拡大と、予想される計画とマイルストーンを提供してください。調査が目的を満たせば、EMBARKが確認研究として機能し、潜在的なラベル拡大に備えて、着手後できるだけ早くBLAの補足資料を提出し、年齢制限や外来診療状況に基づく制限を取り除くようにラベルを拡大する予定です。試験が成功すれば、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの95％を治療できるようにELEVIDYSラベルを拡大するという私たちの目標は、成功すれば、ENVISIONに加えて、既存の抗体のクリアランスを調べるための複数の試験を開始します。実際の結果は、このようなリスクと不確実性の結果として、これらの将来の見通しに関する記述で述べられている、または暗示されているものと大きく異なる可能性があります。既知のリスク要因には以下が含まれます：FDAがELEVIDYSの承認ラベルを拡大するためのサプリメントを承認しない場合がある、承認が確認試験で臨床的利益を検証することを条件とする可能性がある、FDAのすべての要求にタイムリーに、またはまったく応じられない可能性がある、FDAやその他の規制当局による規制や規制上の決定が当社の事業や製品の開発に与える影響の可能性候補者と当社の財政上および契約上の義務、特定のメーカーへの依存製品の需要を正確に予測できないことや、製品需要を満たす製造能力をタイムリーに確保できないことを含め、当社の製品および製品候補を生産することは、さまざまなプログラムをうまくサポートする製品の入手可能性を損なう可能性があります。当社のデータは、規制当局の承認を得るのに十分ではない場合があります。デュシェンヌ型筋ジストロフィーとLGMDの患者数が推定よりも少ない場合、収益と収益性達成能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは償還に関する不確実性の影響を受けます方針：前臨床試験や臨床試験が成功しても、その後の臨床試験が成功するとは限らず、将来の研究結果が過去の肯定的な結果や諮問委員会の勧告と一致しない場合や、製品候補の安全性と有効性に関する規制当局の承認要件を満たさない場合があります。当社の臨床試験の開始と完了、および結果の発表は、次のようなさまざまな理由で遅延または中止される可能性があります。、とりわけ、による拒否臨床試験の進行を許可されたり、臨床試験を保留したりする規制機関、臨床試験に参加する患者の特定、募集、登録、維持に課題があり、製品候補やその他の臨床試験に必要な材料の供給量や質が不十分です。特定の安全性または有効性パラメータを評価するために使用する方法、仮定、用途が異なれば、統計結果も異なる場合があります。私たちの臨床試験製品候補が陽性であり、これらのデータはFDAやその他の世界の規制当局による承認を裏付けるのに十分ではない可能性があります。予想または計画されている規制上のマイルストーンやタイムラインの達成、研究や臨床開発計画の達成、製品候補の市場投入など、さまざまな理由により、事業計画を実行できない場合があります。その多くは、会社の財務やその他の資源の制限の可能性、製造上の制限など、当社の制御が及ばない場合があります。予測されるか、解決されるかは当社の製品候補を対象とする特許に関する米国特許商標庁の決定など、タイムリーなマナー、規制、裁判所、または機関の決定。また、2022年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの最新年次報告書や、証券取引委員会（SEC）に提出されたForm 10-Q、および当社が提出したその他のSECへの提出書類の「リスク要因」という見出しの下に特定されたリスク。確認することをお勧めします。前述のリスクはいずれも、会社の事業、経営成績、およびサレプタの普通株式の取引価格に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。Sareptaが直面するリスクと不確実性の詳細な説明については、Sareptaが作成したSECへの提出書類を確認することをお勧めします。投資家には、このプレゼンテーションに含まれる将来の見通しに関する記述に過度な信頼を置かないよう注意しています。Sareptaは、法律で義務付けられている場合を除き、将来の見通しに関する記述をその日付以降の出来事や状況に基づいて公表する義務を一切負いません。将来の見通しに関する記述

デュシェンヌ1-3の病気の進行 Bushby K、Finkel R、Birnkrant DJ、他ランセット・ニューロル。2010; 9:77-93。エメリー AEH。ランセット。2002; 359:687-695。ランドフェルト E、リンドグレンP、ベル CF、他神経内科。2014; 83 (6): 529-536。早期外来5～7年運動遅延、ふくらはぎの肥大、足指が仰向けになって立ったり、階段を登るのが難しくなります 8～11歳歩行能力の低下による車椅子のパートタイムでの使用 10代後半歩行不能歩行フルタイムの車椅子使用上肢機能低下の増加 10代前半非歩行呼吸機能障害の増加換気サポートが必要な日常生活の活動ができなくなる心不全の増加外来治療を受けていない10代から20代の晩期死亡

サレプタはデュシェンヌ型筋ジストロフィーの研究と商業化のリーダーとして認められています…。

ペイシェント・ジャーニー

PMO患者の旅の相談承認、調整点滴診断、処方、ジェノタイピング検査に基づくDMD診断の確認 DMDの専門家と話し合う MDが処方箋を書いて登録フォームを提出します 1回目の点滴へのアクセス/償還作業を開始します（つまり、事前の承認基準を特定し、注入先のオプションを決定し、治療場所（病院または自宅）を特定します。専門薬局または施設による手続きの請求と請求書の提出事前承認の有効期限が切れるまでの承認プロセス

遺伝子治療患者への道のり... …はより複雑で、その過程で多数の利害関係者を関与させる必要があります。相談画面参照承認調整点滴モニター診断フォローアップ処方調達、補てんジェノタイピング検査に基づくDMD診断の確認遺伝子治療を含む治療オプションについて話し合う HCPが利用できる遺伝子治療薬を処方するサイトでの注文と受け入れ HCPは注入前検査を実施し、注入中の有害事象モニタリングを行います承認された製品ごとのラベル承認された製品ごとに患者を監視していますラベル遺伝子治療の知識/経験がある小児神経細胞を参考に、抗体検査を含むスクリーニング検査（製品ラベルに明記されているとおり）を注文します。このサイトでは、給付金の調査を行い、支払者から事前の承認を得ます。患者を長期にわたってフォローアップし、現場または地元の医療機関でHCPを治療します。遺伝子治療の保管と取り扱い（薬局での注入の準備を含む）サイトでは、請求や請求書の提出を行います

Journal of Market Access and Health Policy Journal of Market Access and Health Policy 米国のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるデランジストロゲン・モクセパルボベック (SRP-9001) 遺伝子療法の価値の評価

健康上の利点正味費用を知ることの価値伝染への恐れ病気の重症度希望の価値現実的な選択肢の価値介護者が与える影響公平性科学的波及効果デュシェンヌ症候群に適用される革新的な治療法を評価するための総合的なアプローチデュシェンヌ型肝炎への適用性に関するさらなる議論 N/A デュシェンヌ型ラクダワラなどへの適用性についてのさらなる議論医療における価値要素の定義—医療経済学的アプローチ：ISPOR特別タスクフォース報告書 [3]、健康における価値、第21巻、第2号、2018年第2号、131～139ページ。ISSN 1098-3015、https://doi.org/10.1016/j.jval.2017.12.007。保険価値

費用対効果分析によると、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療におけるELEVIDYSの費用対効果は、標準治療だけでも500万ドルから1,300万ドルの範囲で費用対効果が高いことが示されています。…

費用対効果分析によると、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療におけるELEVIDYSの費用対効果は、標準治療だけでも500万ドルから1,300万ドルの範囲で費用対効果が高いことが示されています。… 320万ドルの価格では、Levidysは費用対効果の範囲を下回っています

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