エキシビション 99.2

AVROBIO、シスチン症遺伝子治療プログラムの売却を完了

8,750万ドルで

全額現金での取引、クロージング時に8,750万ドルを全額支払いました

収益はキャッシュランウェイを2024年第4四半期まで延長する見込みです

マサチューセッツ州ケンブリッジ--(BUSINESS WIRE) — 2023年6月12日--人々を一生続く遺伝病から解放するために活動する臨床段階の大手遺伝子治療企業であるAVROBIO, Inc.（Nasdaq：AVRO）は本日、以前に発表されたシスチン症の治験中の造血幹細胞（HSC）遺伝子治療プログラムをノバルティスに売却する契約の締結を発表しました 8,750万ドルの現金。

AVROBIOは、ゴーシェ病1型と3型、ハンター症候群、ポンペ病に対するクラス初のHSC遺伝子治療ポートフォリオの完全な権利を保有しています。この取引による収益は、当社のキャッシュランウェイを2024年の第4四半期まで延長すると予想されています。

TD Cowenとウェルズ・ファーゴ証券LLCは、本取引においてAVROBIOの財務顧問を務めました。

アブロビオについて

私たちのビジョンは、パーソナライズされた遺伝子治療を世界にもたらすことです。私たちは、治療用タンパク質を中枢神経系を含む全身で持続的に発現させることを目的として、の影響を受けた遺伝子の機能的なコピーを患者自身の造血幹細胞（HSC）に導入することにより、遺伝病の根本原因を突き止めます。私たちのクラス初のパイプラインには、ゴーシェ病とハンター症候群の臨床プログラムのほか、ポンペ病の前臨床プログラムが含まれています。当社独自のプラトン^®遺伝子治療プラットフォームは、計画的な世界的な商業化に向けてスケーラブルです。本社はマサチューセッツ州ケンブリッジにあります。の追加情報については、avrobio.comにアクセスして、ツイッターやリンクトインでフォローしてください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法のセーフハーバー条項に基づいてなされた記述を含む、将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述は、「目的」、「予測」、「信じる」、「継続する」、「可能である」、「設計された」、「見積もり」、「期待する」、「予測」、「目標」、「意図」、「可能性がある」、「可能」、「予測」、「プロジェクト」、「模索する」などの将来の見通しに関する用語で識別できます。、」「努力する」、「すべき」、「する」、および同様の表現、またはこれらの用語の否定的な表現。これらの将来の見通しに関する記述には、現在および将来の前臨床および臨床製品候補の事業戦略および潜在的な治療上の利点に関する記述、当社のシスチン症プログラムのノバルティスへの売却完了後の財務および資金状態および予想されるキャッシュランウェイに関する記述が含まれますが、これらに限定されません。このプレスリリースに記載されている歴史的事実の記述ではない記述は、将来の見通しに関する記述と見なすことができます。前臨床試験または初期段階の臨床試験の結果は、後期または大規模な臨床試験の結果を示すものではなく、規制当局の承認を保証するものでもありません。これらの記述や提示された科学的データに過度な信頼を置くべきではありません。

このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、当社の業界に関するAVROBIOの現在の期待、推定、予測、および経営陣が今日時点でのみ持つ将来の出来事に対する現在の信念と期待に基づいており、多くのリスクと不確実性の影響を受けます。そのため、実際の結果は、そのようなの将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されているものと大きく不利に異なる可能性があります。これらのリスクと不確実性には、シスチン症プログラムをノバルティスに販売することによる本来の利益を実現できないリスク、アブロビオの製品候補のいずれかが首尾よく開発または商品化されないリスク、アブロビオまたは当社の共同研究者の進行中または計画中の臨床試験の中止または遅延のリスク、アブロビオのリスクが含まれますが、これらに限定されません臨床試験のために十分な人の患者を募集または登録できない可能性があり、AVROBIOが意図した結果を実現できないリスクがありますプラトンの特徴を含む、私たちの遺伝子治療プラットフォームの利点^®プラットフォーム、当社の製品候補やその投与に関連して法が、私たちが予測する安全性または有効性プロファイルを持たないリスク、前臨床試験または臨床試験で観察された安全性、活性、効果の持続性のシグナルなどの以前の結果が再現されないリスク、またはアブロビオの製品候補を含む現在または将来の研究や試験で継続されないリスク、私たちが受けるリスク製品候補の規制当局の承認を得て維持することができません。そのリスクは希少小児疾患指定、Innovative Licensing and Access Pathway、またはその他の規制戦略に関連する潜在的な利益を実現できないこと、当社の製品候補の市場規模と成長の可能性が期待どおりに実現しないリスク、唯一の供給元を含む第三者のサプライヤーや製造業者への依存に関連するリスク、費用と将来の収益の見積もりの正確性に関するリスク、当社の資本要件に関するリスク、追加の資金が必要です、そして継続企業として存続できること。これには、追加の資金が許容できる条件で、またはまったく利用できない場合や、が必要なときに資本を獲得できない場合や、製品開発やその他の業務の延期、制限、または終了を余儀なくされるリスク、1つ以上のプログラム、技術、またはプラトンに関する戦略的機会の特定と追求に関するリスクが含まれます^®プラットフォーム、COVID-19の流行または同様の公衆衛生上の危機に起因する臨床試験および事業の中断に関連するリスク。このような中断により、登録と開発のスケジュールが大幅に遅れたり、開発コストが増加したり、データ収集の取り組みが損なわれたり、そのような危機によって影響を受ける可能性があること、および製品候補の知的財産保護を取得および維持する能力に関するリスクが含まれます。これらおよびその他のリスクと不確実性、およびアブロビオの実際の業績が将来の見通しに関する記述に含まれるものと大きく不利に異なる原因となる可能性のあるその他の重要な要因についての説明については、アブロビオの最新の年次報告書または四半期報告書の「リスク要因」というタイトルのセクションを参照してください。また、アブロビオがその後提出した書類における潜在的なリスク、不確実性、その他の重要な要素についての議論も参照してください証券取引所委員会。AVROBIOは、法律で義務付けられている場合を除き、将来の見通しに関する記述を更新する義務を明示的に否認します。

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