EX-99.1

会社概要：希少呼吸器疾患に対する新しい療法の開発 2023年6月、別紙99.1

© サバラ. 無断複写・転載を禁じます所有。セーフハーバーステートメントサバラ.（「Savara」または「当社」）は、このプレゼンテーションに含まれる歴史的事実の説明ではない記述は将来の見通しに関する記述であり、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「予想する」、「信じる」、「する」などの言葉を使用することで識別できる可能性があることを警告しています。このような記述には、 Savaraの性質、戦略、焦点に関する記述、Savara投資論文、製品候補の臨床試験に関する時期、設計およびその他の事項、製品候補の安全性、有効性、および将来の開発スケジュール、製品候補の件の潜在的な健康上の利点、予想される企業マイルストーン、潜在的な市場規模、商業的機会、および競争環境に関する記述が含まれますが、これらに限定されません私たちの製品については、疾病啓発と抗GM-CSFに関するサバラの計画抗体検査、およびそれらのプログラムの潜在的な影響、および開発プログラムの推進と潜在的な追加資金源のための十分な資金源の確保について。Savaraは、たとえあったとしても、その計画や製品開発目標のいずれも、実際にタイムリーに達成したり、現在の意図を実行したり、将来の見通しに関する記述に開示されている期待や予測に応えたりしない可能性があります。これらのの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。このような記述にはリスクと不確実性が伴うため、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述によって明示または暗示されているものと大きく異なる場合があります。これらの将来の見通しに関する記述は、 Savaraの現在の期待に基づいており、決して実現しないか、正しくないことが判明する可能性のある仮定を含んでいます。実際の結果や出来事のタイミングは、さまざまなリスクや不確実性の結果として、このような将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる可能性があります。これには、医療従事者や患者、地政学的条件が当社の事業やの事業に与える影響に関連するリスクと不確実性、将来の現金活用や不測の事態に備えるための準備金を予測する能力に関連するリスクと不確実性が含まれますが、これらに限定されません将来の負債と事業運営、当社の事業および計画されている臨床開発プログラムの実施または継続のための十分な資源の確保、継続的な事業資金を調達するためにSavaraが必要に応じて追加資金を調達するタイミングと能力、製品候補の臨床試験を成功させる能力、製品候補の開発を成功させる能力、およびヒト用治療薬として使用するのに安全で有効な薬剤候補の開発、規制当局の承認取得、および商品化のプロセスに関連するリスク。Savaraが直面しているのリスクと不確実性は、フォーム8-K、2022年12月31日に終了した会計年度のForm 10-Kの年次報告書、および2023年3月31日に終了した四半期の四半期報告書Form 10-Qなど、Savaraが証券取引委員会に提出した書類に詳しく記載されています。当社の将来の見通しに関する記述に過度に依存しないように注意してください。これらの記述は、その記述が発表された日付の時点でのみ述べられています。Savaraは、法律で義務付けられている場合を除き、作成された日以降に発生した事象または状況を反映するために、このような記述を更新する義務を負わないものとします。ここに記載されている第三者の情報は、信頼できると思われる情報源から入手したものですが、そのような情報の正確性または完全性は、当社が保証するものではなく、また当社が表明するものとして解釈されるべきでもありません。ここに含まれる商標はその所有者の財産であり、参照のみに使用されています。そのような使用は、そのような製品の推奨と解釈されるべきではありません。

© サバラ. 無断複写・転載を禁じます所有。エグゼクティブ・リーダーシップ・チームマシュー・ポールズ、J.D.、MBA会長兼最高経営責任者ピーター・クラーク最高財務・管理責任者ピーター・クラーク博士、グローバル・テクニカル・オペレーション担当上級副社長、ジェネラルカウンセルアン・エリクソン上級副社長、グローバル事業運営責任者チャールズ・ラプリーグローバル規制問題および品質保証担当上級副社長レイ・プラット医学博士 FACP最高医療責任者スコット・ウィルホイトグローバル・コマーシャル担当EVPロブ・ルッツ、MBA最高執行責任者

の希少呼吸器疾患に対する革新的な治療法の追求 © サバラ. 全著作権所有単一の第3相プログラムに焦点を当てました：自己免疫性肺胞タンパク症（apAP）におけるモルグラモスチムネブライザー溶液（モルグラモスチム）ヒト顆粒球マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）の組換え形態、最初のIMPALA試験で得られた良好な有効性と安全性のデータ、進行中のPivotal第3相試験—構築 IMPALA経験豊富な経営陣から得た重要な教訓について希少な呼吸器治療薬や肺薬の開発と商品化における豊富な経験は、主要な臨床および規制上のマイルストーンを通じて資本化されました ~$フェーズ3のデータ読み出しから約18か月後、BLAへの申請後、および件の潜在的な承認により、1億1500万ドル*が会社に資金を提供すると予想されています。質の高い投資家基盤*23年3月31日現在

© サバラ. 無断複写・転載を禁じます所有。モルグラモスチムの主なハイライト 2019年6月：IMPALA臨床試験の結果無作為化、二重盲検、24週間のプラセボ対照試験肺胞動脈酸素勾配（a-ado2）の主要評価項目は満たされていませんセントジョージズ呼吸器質問票（SGRQ）の改善は、モルグラモスチムがAPAP患者の健康状態を改善する可能性があることを示唆しています 2019年12月：FDAがモルグラムを承認 APaPのオスティムブレークスルーセラピー指定 2021年第2四半期末：IMPALA-2第II相試験で初めて投与された患者ランダム化二重盲検48週間のプラセボ対照試験から得られた重要な知見に基づく2020年9月のインパラ試験：New England Journal of Medicine Dataに掲載されたインパラの結果は、生理学的、臨床的、放射線学的、生化学的な疾患症状を反映した複数のアウトカム指標にわたる同期改善を示し、APAPにおけるモルグラモスチムの有益な治療効果を強力に裏付けています。2016年5月：モルグラモスチムの第1相臨床試験：2016年5月、ランダム化された件の結果が発表されました、米国胸部学会（ATS）での二重盲検、7日間のプラセボ対照試験、2019 2020 2021 2022 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 Q2 Q3 Q4 Q1 第2四半期第3四半期第4四半期、2016年6月～8月：英国の医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）は、モルグラモスチム・イノベーション・パスポートと有望な革新的医薬品の指定を授与しました

自己免疫性肺胞タンパク症（APAP）に対するモルグラモスチム

© サバラ. All Rights Reserved. apAP: 肺胞マクロファージの機能不全の病気肺胞マクロファージの成熟、拡張、機能 (例、界面活性剤のクリアランス) にはGM-CSFが必要です GM-CSF 肺胞の恒常性、構造、機能、宿主防御に重要です apAP GM-CSFのシグナル伝達を遮断し、界面活性剤のクリアランスを減らします。界面活性剤の蓄積は、肺でのガス交換の変化、血中酸素化の低下、そして最終的には低酸素症性呼吸不全を引き起こします。インパラの治療後（24週目）試用版 APAP PATIENT GM-CSF 自己抗体 PAP正常肺胞内の肺胞薄い界面活性剤層厚い肺胞上皮細胞 GM-CSF GM-CSF 正常酸素供給低下泡状肺胞マクロファージ（脂質充填）正常肺胞マクロファージ（脂質充填）空気充填肺胞界面活性剤入り肺胞小胞体

© サバラ. All rights Reserved。APAPはまれで長期にわたる進行性の慢性疾患です。肺のガス交換が損なわれ、患者は息切れを感じることがあります。最初は運動時に起こりますが、病気が進行するにつれて人が休んでいるときにも起こります。疲労、運動耐性の低下、疲労、運動能力の大幅な低下は、最も単純な日常活動に劇的な影響を与える可能性があります。階段を上って歩くと曲がりくねったせきと熱、せき、痰の産出、発熱の発作、特に二次肺感染症が線維症と肺移植を発症した場合長期的には、この病気は線維症などの重篤な合併症を引き起こし、しばしば肺移植が必要になります。APAPの治療薬として承認されている薬はありません。唯一の選択肢は、侵襲的な処置である全肺洗浄です。

肺分離には二重内腔の気管支内チューブの挿入が必要です。治療を受けた肺には、最大15〜50Lの生理食塩水を繰り返し充填し、重力で排出します。患者は、界面活性剤の沈殿物を乳化させるために患者をパーカッションし、生理食塩水を重力によって排出し、洗浄液が透明になるまで続けます。全肺洗浄は第三病院で行われる高侵襲手術であり、標準化されていません © サバラ. 無断複写・転載を禁じています。全肺洗浄は、個の肺から余分な界面活性剤を物理的に除去する侵襲的な処置であり、入院が必要です。特定の部位で経験豊富な医師が全身麻酔下で行う出典：カンポ、リファレンスセンターでのPAPの評価と管理、Orphanet Jour. of Rare Dis.、2013; 2: Nat、Campo。イタリアのナットのPAPデータの履歴。リファレンスセンター、ERJ、2019年。; J.J. シーモア、肺胞タンパク症：最初の44年間の進歩、午前J・レスパー・クリットケアメッド、2002年。

© サバラ. 無断複写・転載を禁じます所有。全肺洗浄肋骨折の合併症と欠点低酸素症気胸 (虚血) 水胸 (胸膜腔内の体液) 重畳感染急性呼吸窮迫症候群 (ARDS) ショートカミング治療では病気の病態生理学に対処できません患者は処置の合間に症状の悪化を経験し続け、複数の肺洗浄ジェットコースターに乗る必要があります改善と衰退全身麻酔下で行われる手術は標準化されておらず、依然としてオペレーターに大きく依存しています潜在的な合併症

© サバラ. 無断複写・転載を禁じます所有。IMPALA臨床試験デザイン**副次評価項目：並行分析および多重度の修正主要評価項目* a-ADO2のベースラインからの変化 = 一次有効性分析スクリーニングBL n=45 期間1：二重盲検 W 8 W 24 W 16 期間 2：非盲検 n=45 n=47 W 48 モルグラモスチム 300 µg 毎日の投薬モルグラモスチム 300 µg 間欠的置置副次的評価項目** 徒歩6分 SGRQ 全肺洗浄までの時間/全肺洗浄の必要性*一次分析：連続投与 vs プラセボ

© サバラ. 無断複写・転載を禁じます所有。IMPALA試験は主要評価項目の完全分析セット（FAS）を満たしていませんでした* 推定治療差-4.6 mmHg（p=0.17）修正後のFAS† 推定治療差-6.5 mmHg（p=0.025）*プロトコル指定分析（ITT）。 †改訂された分析では、検査中に酸素補給を行った4人の患者を除外しました（プラセボ：n=2、間欠的：n=1、連続：n=1）。1：トラプネル、APAP、NEJM、2020年の吸入モルグラモスチム療法。1日1回の継続投与レジメン（OD）

© サバラ. 無断複写・転載を禁じます所有。インパラ：DLCOとSGRQは、1日1回（OD）の連続投与計画で大幅な改善を示しました。OD推定治療差は7.9％（p=0.007）OD推定治療差は7.6ポイント（p=0.01）。結果はの多重性を調整していません。IMPALA-2 主要評価項目IMPALA-2 副次評価項目1：トラプネル、APaP、NEJM、2020年。1 一酸化炭素（DLCO）のベースラインからの拡散能力の24週間にわたるベースラインからの変化1（FAS）St Georgeの呼吸器質問票（SGRQ）のベースラインからの変化1（FAS）

© サバラ. 無断複写・転載を禁じます所有。IMPALAのオープンラベルデータは、長期薬物曝露後も持続的な効果または継続的な改善を示しています。プラセボ連続モルガモスチム、断続的モルガモスチム、盲検期間と非盲検期間の間欠的モルガモスチムの投与スケジュールは異なっていました。人の患者は全員、非盲検期間中に断続的にモルグラモスチムを投与されました。n=44 n=46 n=43 n=40 n=41 n=19 n=18 1: トラプネル、APAPにおける吸入モルグラモスチム療法、NEJM、2020年。DLCOの経時的な平均変化1 SGRQ合計スコアの経時的な平均変化1 盲検治療期間中の全肺洗浄の使用1 初回全肺洗浄までの時間のハザード比とプラセボの頻度とプラセボの頻度とプラセボの割合モルグラモスティムベター 100 10 1 0.1 0.01

主要エンドポイントをDLCOのベースラインから変更し、90% のパワーで5.7％の予測差を検出し、標準偏差11 © サバラ. 無断複写・転載を禁じています。インパラから学んだ重要な教訓を活かしたフェーズ3のインパラ2の試験デザインは、 ~18か国の約50施設で実施されています。全肺洗浄が必要な患者は、スクリーニングの前に処置を受けます。= 一次有効性分析 = 有効性の持続性/安全性 6週間スクリーニングBL モルグラモスチム 300 µg 1日投与期間1：二重盲検W 24 W 48 期間 2：非盲検 W 96 プラセボモルグラモスチム 300 µg 1日投与 n=80 n=80 DLCOを6週間と3週間で測定安定性を確保するためのライン ( の予測変化率 (%)

IMPALA-2 © サバラ. 全て件の無断転載を禁じています。臨床試験デザイン：IMPALA vs IMPALA-2 主要評価項目：ガス交換：a-ADO2（代理エンドポイント）副評価項目：SGRQ 合計（患者への直接給付）徒歩6分全肺洗浄装置：PARI E-flowネブライザーシステム試験サイト数：34地域：北米、ヨーロッパ、日本、韓国登録期間：約32 酸素補給月数：バックグラウンドおよび有効性測定中に許可（n=4）病気の重症度：安定性中等度から重度疾患主要評価項目：ガス交換：DLCO（代理エンドポイント）副次的エンドポイント：SGRQ合計 (患者への利益) トレッドミルを使用したSGRQ活動運動能力テスト装置:PARI e-Flowネブライザーシステム試験サイトの数:約50地域:約18か国、北米、ヨーロッパ、日本、韓国登録期間:現在酸素補給中:バックグラウンドで許可されています、有効性測定中ではありません。病気の重症度:安定している中等度から重度の病気インパラ

生物製剤ライセンス申請（BLA）の承認があれば、FDAは12年間の販売独占権を付与します。生物学的製剤独占権、米国、カナダ、日本、韓国、および試験が実施されているヨーロッパの国の規制当局によって承認された試験デザインIMPALA-2 Molgramostim Regulatory Landscape © サバラ. All Rights Reserved。希少疾病用医薬品指定、ヨーロッパ（10年間の独占対象）希少疾病用医薬品指定、米国（7年間の独占対象）ファストトラック指定、米国ブレークスルー療法指定、米国イノベーションパスポート指定、英国有望革新医療指定、APAP規制指定における英国モルグラモスティム

商業的見通し

© サバラ. 無断複写・転載を禁じます所有。重要な世界的商業的機会 APaPは、満たされていない医療ニーズが高く、治療法の選択肢が限られているまれな慢性疾患です。apAPの世界で最初で唯一の承認された治療法の可能性（十分に研究され、非侵襲的で、便利な投与）投与は慢性的であると予想され、長期的で永続的な収益源を提供します。類似の希少疾病用医薬品と同等の価格決定力疾病啓発キャンペーン（23年下半期から）による大幅な市場拡大の可能性、は、米国でのGM-CSFに対する抗体の検査を拡大し、新規/新規を承認しました治療法の選択肢生物学的製剤独占権により、（米国）希少疾病に似たインフラストラクチャ（販売やサポートなど）の承認から12年間保護されます。バイオシミラーの競争は、製造が複雑で、独占的な医薬品/デバイスの組み合わせ製品、肺にGM-CSFが局所的に作用する吸入剤形による可能性は低いです。モルグラモスチム

参考方法論 Mあたりの発生率診断された患者100万人あたりの発生率暗黙のEU患者の診断有病率日本の新潟を拠点とする井上2008年の登録 0.48 (0.23-1.00) 6.2 (3.8-10.3) ~2,058 ~2,325 McCarthy 2018 米国保険金請求データ、 2008-2012 未報告 6.3 (5.2-7.6) ~ 2,092 ~2.363 (ブロードアクセス) 抗体検査の増加による診断有病率 Kitamura 2019 新潟県登録簿の更新 1.66 (1.2-2.2) 26.6 (9.0-73.0) ~8,831 ~9,975 公開APAP疫学研究 CONFIDENTIAL © サバラ. すべて権利は留保されています。

3億人以上の命に関する米国の請求データベース特定された約3,600人の米国APaP患者 3億人以上のユニーク患者 99% 医療システム 98% 医療システム 96% 外来施設 89% Px Dx 総合請求データ PAP診断コードの患者を数え apAP用に減らし、米国全体の人口を反映するように拡大しました機密情報 © Savara Inc. 無断複写・転載を禁じます。* Savaraが実施した2023年の米国保険金請求分析のデータ

多くのapaP患者は未診断超希少疾患現在、定期検査が不足している有意義な治療法が不足しているKitamura（2019）の研究= APAPの有病率は過小評価されている可能性があります。抗体検査の改善により、発生率/有病率は推定3〜4倍になりました。Savaraは、診断されていない患者を機械学習で特定して既知の患者と照合すると、疾患の有病率が倍増することを発見しました。抗体検査により、米国、EU、日本における対象市場の推定真の有病率の2〜4倍に増加する可能性がある: ~15,000-18,000 診断の増加の余地米国 ~5,000-8,000 EU ~6,000-9,000 日本 ~2,000-3,000 機密 © サバラ. 無断複写・転載を禁じています。

SAVARAは疾病啓発・教育キャンペーンを開始予定：2023年に米国医療提供者（HCP）のウェブサイトを立ち上げ、病気の特徴的な症状を含むAPaPに対する医療従事者の意識を高めます定期的な抗体検査の必要性について医療従事者に教育する臨床診断ガイドラインの変更を求めます無料の抗体検査を提供するSavaraは、簡単、正確、無料の抗体血液検査を提供する予定です：米国：20年 23 EU: 2024年の疾病啓発および抗体検査キャンペーン機密 © サバラ. 無断複写・転載を禁じます所有。

財務

財務ハイライト © Savara Inc. 無断複写・転載を禁じています。資本の豊富な約1億1500万ドルの現金（23年3月31日現在）キャッシュ・ランウェイは、IMPALA-2の業績予想を約18か月上回ります。6人の株式調査アナリスト、Evercore ISI、Liisa Bayko、 MSC、MBA H.C. Wainwright Andrew Fein Jefferies Andrew Tsai Ladenburg Thalmann & Co. による強力な投資家の支援マイケル・ヒギンズ・オッペンハイマー・フランソワ・ブリセボワ、パイパー・サンドラー、ヤスミン・ラヒミ博士、アナリスト報道

ありがとう