エキシビション 99.2

ASGCT 2023 シスチン症の最新情報
 


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ASGCT 2023 シスチン症最新情報3 重要なポイントの要約共同研究者が後援する第1/2相試験で見られた複数のバイオマーカーと神経認知測定で引き続き良好な 件の傾向が見られました。すべての患者は遺伝子治療後最大36か月間、システアミン経口投与を受けていません。安全性と忍容性プロファイルは変わりません 英国の医薬品・ヘルスケア製品規制庁(MHRA)および米国食品医薬品局(FDA)との強力な相互作用 2023年第1四半期に

フェーズ 1/2 の目的患者の安全性と忍容性 臨床有効性エンドポイント 人の患者、成人と青少年のコホート 1~2歳以上、コホート3 > 14歳の男性と女性の経口および眼科用システアミンシスチン症第1/2相投与 4件の臨床試験の一部は、カリフォルニア再生医学研究所(CIRM)のCystsからUCSDへの 助成金によって資金提供されました。ノーシス研究財団(CRF)と国立衛生研究所(NIH)共同主催のカリフォルニア大学サンディエゴ校
 

VCN: ベクターコピー数; PBC: 末梢血細胞; dg: 二倍体 ゲノム *2つの医薬品の平均注:患者2は12か月後にフォローアップできなくなりました。医薬品VCN/dG 患者 1 2.1 患者 2 1.3 患者 3 1.6 患者 4 0.6 患者 5 2.5 患者 6 2.9* VCNは予想どおり傾向にあり、 は持続的な生着性シスチン症フェーズ1/2:患者 1~6 の新しいデータポイント 5
 

治療範囲は です
 

7 皮膚および胃腸粘膜のシスチン結晶減少シスチン症フェーズ 1/2:患者 1-5 人の直腸生検 1細胞あたりの平均細胞質内結晶数皮膚生検 8.4 AVRO形式のAVROスライドを貼付注:患者2は12か月後にフォローアップのために失われました。新しいデータポイント
 

運動協調と視覚の改善または安定化 8 Beery — Buktenica 視覚運動統合の発達テスト (Beery VMI) [第6版]は、視覚情報を解釈して正確な運動反応に変換する脳の能力を評価する標準化された検査です。患者2は 検査を完了しませんでした。シスチン症フェーズ1/2:患者 1-5 患者 1 患者 3 患者 4 患者 5 新しいデータポイント
 

すべての患者は引き続き経口システアミン非依存性です。9人の患者 #1 3年間のシスチン症フェーズ1/2:患者 1〜6人の患者 CTNS-RD-04点滴後にシステアミン錠剤と点眼薬を数か月間服用していますシステアミン錠剤患者 1 人オフ患者 2 人がフォローアップに参加しなかった患者 1 人オフ患者 2 人がフォローアップに負けました 3%オフ患者4は、点滴前にシステアミン点眼薬を服用していませんでした。患者 5人オフ、患者6人オフ。注:患者2、3、5人は、1か月後にシステアミン点眼薬を中止しました。移植 (プロトコル別); 患者1はベースラインの前にシステアミン点眼薬を中止しました。2023年5月8日現在のデータ。患者2は、12か月のフォローアップ訪問以降、再発しないことを選択しました。新しいデータ ポイント
 

eGFR:推定糸球体濾過率、eGFRはCKD-EPI 式を使用して計算されました。注:患者2は12か月後にフォローアップを受けられませんでした。10 eGFRデータは、早期介入の必要性を裏付けています。シスチン症フェーズ1/2:患者 1-5
 

医薬品に関連する有害事象なし 11 医薬品 製品に関連するSAEまたはAEなし AE:有害事象; SAE:重篤な有害事象の報告なし予備的AEは報告されていません(2023年5月8日現在)患者1はN=46、患者2はN=22、患者3はN=29、患者5はN=37、患者 6 はN=41 AEの大半は、被験者1の虫垂炎に対して軽度または中等度のAE(解消済み)、1件の重症AE(解決済み)で、治験の治療や処置とは無関係です。AEは一般的に骨髄除去的条件付け、研究手続き、基礎疾患、または の併存疾患と一致しています。既往症:遺伝子治療前およびコンディショニング前(すべての事象が記載されているわけではありません)下痢、低カリウム血症、低マグネシウム血症、血小板減少、めまい、脱水、嘔吐、骨痛、 頭痛治療後(すべての事象が記載されているわけではありません)汎血球減少、深部静脈血栓症、ブドウ球菌敗血症、コロナウイルス感染症、脱毛症、発疹、間欠性粘膜炎:下痢、嘔吐、食欲不振、鼻出血、かすみ目、 熱性好中球減少症、低マグネシウム血症、低カリウム血症。医薬品に関連する有害事象はありません
 

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