別紙99.1

アブロビオ、第1/2相臨床試験の陽性データを発表

ASGCT 26でのシスチン症の治験中の遺伝子治療^番目の年次総会

すべての患者は、遺伝子治療後36か月まではシステアミンの経口投与を中止しています

すべての患者さんの白血球シスチンレベルの持続的な生着と持続的な低下

米国と英国の機関から肯定的な規制上のフィードバックを受けました

マサチューセッツ州ケンブリッジ— (BUSINESS WIRE) —2023年5月18日—人々を生涯にわたる遺伝病から解放するために活動する 臨床段階の遺伝子治療の大手企業であるAVROBIO, Inc.（Nasdaq：AVRO）は本日、共同研究者が後援する第1/2相臨床試験から最大36か月間、主要な措置にわたって持続的な治療効果を示すフォローアップデータを発表しました¹シスチン症の治療のための治験中の遺伝子治療を評価しています。これらのデータは26日に発表されています^番目の2023年5月18日、 カリフォルニア州ロサンゼルスで開催される米国遺伝子細胞療法学会（ASGCT）の年次総会。

シスチン症は、治療の負担が大きく、ニーズが満たされていないまれな進行性疾患です。完全登録済みの第1/2相臨床試験では、以前に標準治療（SOC）であるシステアミンによる治療を受けた、最も重症で一般的なシスチン症に罹患した6人の成人患者を対象に、 の安全性と有効性を長期的に監視しています。患者自身の造血幹細胞（HSC）は、シスチノシスの患者に不足しているタンパク質であるシスチノシンの機能的なバージョンを発現するように 遺伝子組み換えされました。予備データによると、目、皮膚、消化管粘膜などの複数の組織での臨床的 測定や、中枢神経系の活動を示唆する神経認知検査からも明らかなように、遺伝子治療後、機能性シスチノシンは全身で産生されます。これまでのところ、その医薬品に関連する有害事象（AE）や重篤な 件の有害事象は報告されていません。

「これらのデータは、患者自身のHSCを遺伝子組み換えすることで、機能的なシスチノシンが回復し、シスチンの 蓄積が全身的に減少する可能性があることを示しており、登録を可能にする臨床試験の基礎を築きます」と、AVROBIOの最高医療責任者であるエッサラ・リダ医学博士、MRCP、FFPMは述べました。「この治験中の遺伝子治療をより患者に近づけることにワクワクしています。」

提示されたデータに加えて、当社はまた、規制の方向性を調整し、このプログラムに関するフィードバックを得ることを目的とした、英国医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）および米国食品医薬品局（FDA）との前向きで生産的な 会議を発表しました。

データによると、治験中のHSC遺伝子治療は、神経認知測定に永続的かつ全身的に影響を及ぼし、 血中のシスチン濃度、皮膚や消化管粘膜の結晶蓄積を減少させます

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フォローアップデータによると、HSC遺伝子治療を受けた後、患者は全身で 機能性シスチノシンタンパク質を産生することができます。その結果、6人の患者全員で血中の白血球シスチン濃度がベースラインを下回り、治療後最大36か月で安定しました。皮膚と消化管粘膜の生検 では、少なくとも12か月間観察された最初の4人の患者で、組織のシスチン結晶がベースラインを下回って減少していることが明らかになり、2人の患者は最長24か月間観察されました。

シスチン症の患者は通常、視覚情報を解釈して正確な運動反応に変換する脳の 能力を評価する標準化された検査では、時間の経過とともに視覚空間機能や視覚運動機能の改善は見られません。遺伝子治療を受けた最初の4人の患者は、 視覚運動統合のBeery — Buktenica発達テストで、最大36か月後にスコアが改善または安定しました。これは、病気の神経病理学に潜在的な影響があることを示唆しています。

これらのデータは、以前に測定された傾向を拡張したもので、治療効果が最大36か月持続することが確認されています。

安全性と耐容性のプロファイルは依然として強い

この試験の予備データによると、このHSC遺伝子治療は耐容性が高く、現在までにその医薬品 に関連するAEはありません。すべてのAEは、骨髄除去的条件付け、幹細胞動員、基礎疾患、併存疾患または既存疾患に関連していました。AEの大半は軽度または中等度で、臨床的後遺症なく消失しました。

Cherqui博士によるこれらのデータに関する口頭発表「シスチン症に対する自家造血幹細胞および前駆細胞遺伝子治療の第1/2相臨床試験」は、本日午後3時45分（太平洋標準時）にASGCT年次総会の代謝、貯蔵、内分泌、肝臓、胃腸疾患IIのセッションで行われます。第1/2相試験（NCT03897361）の詳細については、clinicaltrials.govでご覧いただけます。

シスチン症について

シスチン症は、リソソームとして知られる細胞小器官 にシスチンが蓄積することを特徴とするまれな進行性疾患です。この蓄積は、進行性の臓器損傷や衰弱させる角膜損傷、嚥下障害、末期腎疾患につながる慢性腎臓病、筋肉消耗を引き起こし、寿命を縮めます。 現在、治療を受けているシスチン症患者の90％以上が、生後20年または30年以内に腎移植を必要としています。シスチン症の現在の標準治療はシステアミンで、1日に数十錠必要になる治療法ですが、 は病気全体の進行を予防することはできず、息や体臭、胃腸の合併症などの副作用があり、耐え難い場合があります。

アブロビオについて

私たちのビジョンは、パーソナライズされた遺伝子治療を世界にもたらすことです。私たちは、中枢神経系を含む全身で治療用タンパク質を永続的に発現させることを目的として、影響を受けた遺伝子の機能コピーを 人の患者自身の造血幹細胞（HSC）に導入することにより、遺伝病の根本原因を突き止めます。私たちの業界初のパイプラインには、ゴーシェ病、 シスチン症、ハンター症候群の臨床プログラムのほか、ポンペ病の前臨床プログラムが含まれています。当社独自のプラトン^®遺伝子治療プラットフォームは、計画的な世界的な商業化に向けてスケーラブルです。本社はマサチューセッツ州ケンブリッジにあります。 の追加情報については、avrobio.comにアクセスして、ツイッターやリンクトインでフォローしてください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1995年の民間証券 訴訟改革法のセーフハーバー条項に基づいてなされた記述を含む、将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述は、「目的」、「予想」、「信じる」、「可能である」、「設計された」、「見積もり」、「期待」、「予測」、「目標」、「意図」、「可能」、「潜在的」、「求めている」、「意志」、「する」などの単語やフレーズのバリエーションなどで識別できます将来の見通しに関する記述を識別することを目的とした表現。これらの将来の見通しに関する記述には、シスチン症の治療のためのAVR-RD-04治験中の遺伝子治療を含む、製品候補に対する当社の事業戦略 、規制経路、当社の遺伝子治療プラットフォームの期待される利益（ 当社の商品化活動への潜在的な影響、成功のタイミングと可能性、プラトプラットフォームの実施によって期待される利益と結果に関する記述が含まれますが、これらに限定されません）私たちの臨床試験や遺伝子治療プログラムでは私たちの治験中の遺伝子治療の期待される安全性プロファイル 。このプレスリリースに記載されている歴史的事実の記述ではない記述は、将来の見通しに関する記述と見なすことができます。前臨床試験または初期段階の臨床試験の結果は、後期段階または大規模な臨床試験の結果を示すものではなく、規制当局の承認を保証するものでもありません。これらの記述や提示された科学的データに過度な信頼を置くべきではありません。

このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、当社の業界に関するAVROBIOの現在の期待、推定、予測、および 経営陣が今日時点でのみ持つ将来の出来事に対する現在の信念と期待に基づいており、多くのリスクと不確実性の影響を受けます。そのため、実際の結果は、そのような の将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されているものと大きく不利に異なる可能性があります。これらのリスクと不確実性には、シスチン症の治療薬であるAVR-RD-04を含む、アブロビオの製品候補の1つ以上の開発または商品化が成功しないリスク、アブロビオまたは当社の共同研究者の進行中または計画中の臨床試験の中止または遅延のリスク、アブロビオが採用または登録に成功しないリスクが含まれますが、これらに限定されません私たちの臨床試験には十分な数の患者さんがいますが、AVROBIOが次の遺伝子治療プラットフォームの意図した利益を実現できない可能性があるというリスク 私たちのプラトンの特徴^®プラットフォーム、当社の製品候補やその投与に関連する処置が、 本人が予測する安全性または有効性プロファイルを持たないリスク、前臨床試験または臨床試験で観察された安全性、活性、効果の持続性のシグナルなどの以前の結果が再現されないか、現在進行中の 、またはアブロビオの製品候補を含む将来の研究または試験で継続されないリスク、当社が受けるリスク当社の製品候補について規制当局の承認を得て維持することができない、その規模というリスクと当社製品 候補の市場の成長の可能性が期待どおりに実現しない、第三者のサプライヤーやメーカーへの依存に関連するリスク、費用と将来の収益の見積もりの正確性に関するリスク、当社の資本要件 と追加の資金調達の必要性に関するリスク、COVID-19の流行または同様の公衆衛生上の危機に起因する臨床試験や事業の中断に関するリスク（そのような中断により登録が大幅に遅れる可能性を含む）と の開発タイムラインこのような危機や、 製品候補の知的財産保護を取得して維持する能力に関するリスクにより、開発コストが増加したり、データ収集の取り組みが損なわれたりするなどの影響を受ける可能性があること。これらおよびその他のリスクと不確実性、およびアブロビオの実際の業績が将来の見通しに関する記述に含まれるものと大きく不利に異なる原因となる可能性のあるその他の重要な要因についての説明については、アブロビオの最新四半期報告書の「リスク要因」のセクションを参照してください。また、アブロビオがその後アブロビオが証券に提出する書類における潜在的なリスク、不確実性、その他の重要な要素についての説明も参照してください。そして コミッションを交換してください。AVROBIOは、法律で義務付けられている場合を除き、将来の見通しに関する記述を更新する義務を明示的に否認します。

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