別紙99.1

ベレロフォンが臨床プログラムの最新情報を提供し、2023年第1四半期の決算を発表

最後の患者がInoPulse® のREBUILD第3相試験で盲検治療を完了しました。重要なトップラインデータは2023年半ばに発表される予定です

ニュージャージー州ウォーレン、2023年5月15日 — 心肺疾患の治療法の開発に焦点を当てた臨床段階のバイオ医薬品企業であるベレロフォン・セラピューティクス社（ナスダック：BLPH）（「ベレロフォン」または「当社」）は本日、臨床プログラムの最新情報を提供し、2023年3月31日に終了した第1四半期の決算を報告しました。

ベレロフォンの最高経営責任者であるピーター・フェルナンデスは、「現在進行中の重要な第3相REBUILD試験の盲検治療フェーズが完了したことで、2023年までに達成した進歩に満足しています」と述べています。「今年半ばに調査のトップライン結果を報告する予定です。これは当社にとって重要なマイルストーンです。重要なのは、ベイラーバイオサイエンスとの最近のライセンス契約に従い、500万ドルのエクイティファイナンスを無事に完了したことで、この重要なマイルストーンを通じて十分な資本を確保できたことです。」

臨床プログラムのハイライト：

線維性間質性肺疾患 (FiLD)

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REBUILD第3相試験：当社は、FiLD患者の治療におけるInoPulse® の安全性と有効性を評価する重要な第3相REBUILD試験の盲検治療段階を完了しました。2023年半ばには最高の結果が出ると予想しています。合計145人のFiLD患者が登録され、iNO45の用量のInoPulseまたはプラセボのいずれかで治療されました。第3相プログラムは、当社が以前に報告したFiLDの治療に関するInoPulse® の第2相試験で得られた肯定的な結果に基づいており、肺血管抵抗や16週間の慢性治療後のアクティグラフィーで測定された中等度から激しい身体活動（MVPA）の改善など、複数の心肺パラメータに有益性が示されました。合計145人の患者が登録されたこの研究では、アクティグラフィーで測定されたMVPAの変化という主要評価項目の 90%（p値は0.01）を超えています。承認されれば、IonoPulseは、低リスク、中リスク、高リスクの肺高血圧症の患者を含む、幅広いFiLD集団を治療する最初の治療法となるでしょう。

肺高血圧サルコイドーシス (ph-SARC)

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第2相臨床試験：2021年12月、ベレロフォンは、サルコイドーシス（ph-SARC）に伴う肺高血圧（ph-SARC）の治療における右心カテーテル検査によるイノパルス® の急性血行力学的効果を評価するInoPulse® の第2相用量漸増試験で得られた肯定的なトップラインデータを報告しました。血行力学的パラメーターと良好な安全性プロファイルで実証された利点に基づいて、ベレロフォンは、ph-SARC患者を対象に6ヶ月間慢性投与されたiNO45の安全性と有効性を調査するための探索的第2相二重盲検プラセボ対照試験案をデザインし、FDAに提出しました。その後、同社は調査を実施するFDAの許可を受け、ベレロフォンは現在、調査の次のステップを検討しています。

2023年3月31日に終了した第1四半期、財務結果：

2023年3月31日に終了した3か月間のライセンス収入の総額は560万ドルで、これはベイラーバイオサイエンス社とのライセンス契約に関連しています。

2023年3月31日に終了した第1四半期の当社の純利益は280万ドル、基本および希薄化後1株あたり0.27ドルでしたが、2022年3月31日に終了した第1四半期の純損失は560万ドル、基本および希薄化後1株あたり0.59ドルでした。

2023年3月31日に終了した第1四半期の研究開発費は、2022年の第1四半期は440万ドルに対し、260万ドルでした。この減少は、2023年1月に進行中の第3相REBUILD試験への登録が完了したためです。

2023年3月31日に終了した第1四半期の一般管理費は160万ドルでしたが、2022年の第1四半期は120万ドルでした。この増加は主に、一般的なコンサルティング費用の増加と株式ベースの報酬の増加によるものです。

貸借対照表:

2023年3月31日現在、当社の無制限現金および現金同等物は1,520万ドルでしたが、2022年12月31日現在の無制限現金および現金同等物は690万ドルでした。2023年3月31日現在のベレロフォンの資本状態は、2023年の第1四半期に完了した取引を反映しています。これらの取引には、2023年1月のニュージャージー州のテクノロジービジネス税証明書移転プログラムに基づく当社の純営業損失と研究開発クレジットの売却による170万ドルの純収入、ベイラーバイオサイエンスとのライセンス契約に関連する約500万ドルの純収入、および2023年3月に完了した登録直接募集による約500万ドルの純収入が含まれていました。

ベレロフォンについて

Bellerophon Therapeuticsは、心肺疾患の治療における満たされていない重大な医療ニーズに対応する革新的な治療法の開発に焦点を当てた、臨床段階のバイオ医薬品企業です。同社は現在、独自のパルス状一酸化窒素送達システムであるInoPulse® プログラムの下で複数の製品候補を開発中です。詳細については、www.bellerophon.comをご覧ください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、製品候補の臨床開発、当社の臨床試験に関する規制措置、臨床試験のための当社の現金残高の十分性、運営経費、資本支出に関する期待に関する記述、および「予想」、「信じる」、「継続する」、「検討する」、「可能性がある」という言葉を含むその他の記述を含む、ベレロフォンの将来の期待、計画、および見通しに関する記述、」「見積もり」、「期待」、「意図」、「可能性がある」、「計画」、「可能性」、「予測」、「プロジェクト」」、「すべき」、「目標」、「意志」、「する」などの表現は、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述を構成します。実際の結果は、InoPulse® に関連するリスクと不確実性、将来の臨床試験の開始に内在する不確実性、進行中および将来の臨床試験のデータの入手可能性と時期、およびそのような試験の結果など、さまざまな重要な要因の結果として、そのような将来の見通しに関する記述で示されるものと大きく異なる可能性があります。臨床試験の暫定結果か中間結果が、その試験の最終結果を予測するか初期の臨床試験の結果が後の臨床試験の結果を示しているかどうか臨床試験、規制当局の承認への期待、承認プロセスにおけるFDAの実質的な裁量、資金の有無

ベレロフォン・セラピューティクス株式会社

連結貸借対照表

（千単位の金額、1株あたりのデータを除く）


	現在		現在
	2023年3月31日		2022年12月31日
	(未監査)
資産
流動資産:
現金および現金同等物	$	15,172	$	6,924
制限付き現金		405		405
前払費用およびその他の流動資産		194		234
流動資産合計		15,771		7,563
制限付現金、非流動現金		—		—
使用権資産、純額		8		184
資産および設備、純額		1		2
その他の非流動資産		186		186
総資産	$	15,966	$	7,935
負債と株主資本
流動負債:
買掛金	$	1,070	$	1,230
これまでに蓄積された研究開発		2,858		2,655
未払費用		1,428		1,313
オペレーティング・リース負債の現在の部分		8		203
流動負債合計		5,364		5,401
長期オペレーティングリース負債		—		—
普通株予約権負債		—		—
負債総額		5,364		5,401

コミットメントと不測の事態

株主資本:
普通株式、1株あたり額0.01ドル、2023年3月31日および2022年12月31日にそれぞれ発行済み株式2億株、発行済株式10,448,185株および9,645,711株		104		96
優先株式、1株あたり額面0.01ドル、承認済み株式500万株、2023年3月31日および2022年12月31日の発行済株式はゼロ		—		—
追加払込資本		259,754		254,516
累積赤字		(249,256)		(252,078)
株主資本の総額		10,602		2,534
負債総額と株主資本	$	15,966	$	7,935

ベレロフォン・セラピューティクス株式会社

連結営業報告書と包括利益（損失）

(未監査)

（千単位の金額、1株あたりのデータを除く）


	3 か月が終了
	3 月 31 日
	2023		2022
収益:
ライセンス収入	$	5,640	$	—

営業経費:
研究開発		2,552		4,409
一般管理と管理		1,609		1,233
営業費用の合計		4,161		5,642
事業からの収益（損失）		1,479		(5,642)
利息収入		66		1
税引前利益 (損失)		1,545		(5,641)
所得税給付		1,277		—
純利益（損失）と包括利益（損失）	$	2,822	$	(5,641)
加重平均発行済株式数:
ベーシック		10,358,111		9,545,451
希釈		10,605,946		9,545,451
1株当たりの純利益（損失）:
ベーシック	$	0.27	$	(0.59)
希釈	$	0.27	$	(0.59)