別紙99.1


オクファイア・ファーマが2023年第1四半期の決算を発表し、会社の最新情報を提供します

糖尿病性網膜症（DR）における経口APX3330の第3相規制経路を確認するために、2023年下半期に予定されているFDAとのフェーズ2会議が終了します
 
薬理学的に誘発された散糸症（RM）の逆転におけるニクソールの最初の適応症のPDUFA日付が2023年9月28日に設定されました。ニクソールの開発 と商品化はViatrisから資金提供を受けています
 
2025年までの事業資金を調達する予定の3,900万ドルの現金残高

ミシガン州ファーミントンヒルズ、2023年5月15日 — 網膜および屈折矯正性眼疾患患者の満たされていないニーズを治療するための新しい 療法の開発に焦点を当てた臨床段階の眼科バイオ医薬品企業であるOcuphire Pharma, Inc.（Nasdaq：OCUP）は本日、2023年3月31日に終了した第1四半期の決算を発表し、企業アップデート。
 
暫定最高経営責任者のリック・ロジャースは、「Ocuphireは、第1四半期を通じて、APX3330とNyxolの両方のプログラムで大きな進歩を遂げました」と述べています。 「APX3330のZETA-1第2相試験の有効性と安全性のデータに基づいて、第3相登録エンドポイントと研究パラメータを確認するために、FDAとの第2相試験の終了会議の準備をしています。承認されれば、APX3330は 視力を脅かす合併症に進行するリスクのある何百万人ものDR患者に対する非侵襲的な経口早期介入治療になる可能性があります。ニクソールについては、 RMでの最初の表示が2023年9月のPDUFAの日付になるのを楽しみにしています。堅調な資金力と、パートナーのViatrisがNyxolプログラムに資金を提供しているため、APX3330とNyxolプログラムの両方を 進めるのに有利な立場にあります。」
 
今後予想される主なマイルストーン
 
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APX3330: DRにおける経口APX3330の第3段階の規制経路を確認するためのFDAとのフェーズ 2会議の終了 (2023年下半期)
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ニクソール：RMでのニクソールのPDUFA日付。RMでのFDAの承認により、Ocuphireへの1,000万ドルのマイルストーン支払いが開始されます (2023年9月28日)
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ニクソール：老眼におけるニクソールのVEGA-2第II相臨床試験のトップライン の結果（2023年後半）
 
最近のビジネスハイライト
 
臨床および規制の最新情報

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2023年1月、当社は糖尿病性網膜症（DR）の治療を目的とした経口APX3330のZETA-1第2相試験のトップライン結果を発表しました。経口APX3330は、DRSSの双眼鏡での3段階以上の悪化という事前に指定された主要な副次評価項目で統計的 の有意性を達成し、良好な安全性と忍容性を示しました。この双眼鏡の副次エンドポイントは、フェーズ3の登録エンドポイントとなる可能性があります。会社 は、このエンドポイントとその他の臨床試験パラメータを正式に確認するために、2023年後半に第2相終了のFDA会議を開催する予定です。

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2023年2月、当社は、FDAがNyxolの新薬 申請（NDA）の審査を受け入れたことを発表しました®RMで、PDUFAの日付を2023年9月28日に設定しました。RMでのFDAの承認により、Ocuphireへの1,000万ドルのマイルストーン支払いが開始されます。
 
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老眼におけるニクソールのVEGA-2第III相試験のトップライン結果は、2023年後半に発表される予定です。老眼と薄光障害（DLD）のNyxol臨床プログラムは、計画どおりに 進み続けています。

プレゼンテーション、出版物、会議

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2023年1月から2023年5月にかけて、いくつかの論文、ポスター、パネルトークが医療および業界会議で発表され、DRのAPX3330とRM、DLD、 老眼のNyxolに関する最新情報が掲載されました。ハイライトには以下が含まれます:


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博士を対象としたAPX3330のZETA-1第2相試験の結果は、20年に初めて医学界に発表されました番目の血管新生、滲出性、変性 2023年の会議、2023年2月に開催されます。


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DLDにおけるNyxolのLYNX-1第3相試験の結果は、2023年4月の視覚眼科学研究協会（ARVO）年次総会 、および2023年5月の米国白内障屈折矯正手術学会（ASCRS）の年次総会で初めて医学界に発表されました。


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以前に発表されたAPX3330のDRに関するZETA-1第2相試験の結果は、2023年5月に開催された米国白内障屈折矯正手術学会（ASCRS）年次総会で医学界に発表されました。
 
コーポレート
 
4月、オクファイアはリック・ロジャースを暫定社長兼最高経営責任者に任命したことを発表しました。ロジャース氏は、 バイオ医薬品管理で20年の経験を持つ経験豊富な経営幹部です。

2023年3月31日に終了した第1四半期の財務ハイライト
 
2023年3月31日現在、オクファイアの現金および現金同等物は約3,900万ドルでした。会社には借金はありません。現在の予測によると、経営陣は、現在の手元資金は2025年までの事業資金を調達するのに十分だと考えています。
 
2023年3月31日に終了した3か月間のライセンスとコラボレーションの収益は170万ドルでした。2022年3月31日に終了した3か月間、収益は記録されませんでした。2023年の第1四半期の収益は、Nyxolライセンス契約に基づく研究開発サービスの償還から得られました。
 
2023年3月31日に終了した3か月間の一般管理費は230万ドルでしたが、2022年3月31日に終了した3か月間は170万ドルでした この増加は主に、株式報酬、専門サービス料、法的支援、事業開発活動の増加によるもので、純ベースでの給与および保険費用の減少によって一部相殺されました。 一般管理費には、2023年3月31日、2022年3月31日に終了した3か月間の、それぞれ50万ドルと30万ドルの株式ベースの報酬費用が含まれていました。
 
2023年3月31日に終了した3か月間の研究開発費は560万ドルでした。これに対し、2022年3月31日に終了した3か月間の研究開発費は480万ドルでした。 この増加は主に、NyxolとAPX3330の製造活動の期間中の増加と、当期の給与およびコンサルティング費用の増加によるものです。研究開発費には、 には、2023年3月31日、2022年3月31日に終了した3か月間の株式ベースの報酬費用がそれぞれ30万ドルと10万ドル含まれていました。
 
2023年3月31日に終了した四半期の営業損失は610万ドルでしたが、2022年3月31日に終了した四半期は650万ドルでした。
 
2023年3月31日に終了した四半期の純損失は580万ドル、つまり1株あたり0.28ドルでした。これに対し、2022年3月31日に終了した四半期は660万ドル、つまり1株あたり0.35ドルでした。
 
Ocuphireの財務結果の詳細については、証券取引委員会に提出する2023年3月31日に終了した四半期の四半期報告書（Form 10-Q）を参照してください。
 
Ocuphire Pharmaについて
 
Ocuphireは上場（ナスダック：OCUP）の臨床段階の眼科用バイオ医薬品企業で、網膜や屈折矯正性眼疾患患者の満たされていないニーズの治療のための新しい治療法の開発に注力しています。
 
網膜（目の後ろ）の適応症を標的とするOcuphireの主力製品候補APX3330は、血管新生（VEGF）や炎症（NFKb）を含む転写因子Ref-1によって調節される下流の 経路を遮断する、クラス初の小分子経口薬です。これらの経路は、糖尿病性網膜症（DR）、糖尿病性黄斑浮腫（DME）、 、加齢性黄斑変性症（AMD）など、いくつかの眼疾患に関係しています。Ocuphireは最近、ZETA-1フェーズ2試験のトップラインデータを発表しました。この試験では、APX3330が、24週間の毎日の治療後のDRの臨床的に有意な 進行を防ぐという事前に指定された主要な副次評価項目で統計的有意性を達成しました。APX3330は、糖尿病の被験者（ZETA-1試験）と、健常者、肝臓疾患、がんを対象に実施された以前の11件の臨床試験でも良好な安全性と忍容性を示しています。 APX3330には、FDAとのフェーズ2終了会議が予定されています。
 
OcuphireはViatris, Inc.と提携してNyxolを開発し商品化しています® フェントラミンメシル酸の防腐剤を含まない点眼薬です。フェントラミンメシル酸は、毛様体筋に影響を与えずに虹彩拡張筋にのみ見られるアルファ1受容体を一意に遮断することで瞳孔サイズを小さくするように設計された、非選択的なアルファ1およびアルファ2のアドレナリン作動性拮抗薬です。Nyxolは、薬理学的に誘発された散瞳症（RM）の回復のための単回使用や、老眼や薄明かり（夜間） 視力障害（DLD）の治療のための1日1回の治療など、3つの適応症にわたって合計12件の臨床試験（3相1、5相2、4相3）で 研究されており、規制当局の承認待ちです。最初の適応症であるRMに関する505 (b) (2) 経路に基づくNyxolのNDAは、2023年9月28日にPDUFAの日付が割り当てられて承認されました。Nyxolは現在、老眼とDLDのフェーズ3に入っています。
 
詳細については、www.ocuphire.comをご覧ください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースに含まれる歴史的事実ではない事項に関する記述は、1995年の民間証券訴訟改革法の の意味における「将来の見通しに関する記述」です。このような記述には、常任のCEOの選定時期と成功、RMの治療に関するNyxol の規制当局の承認を受ける可能性、2023年3月31日に終了する四半期の予想業績、2025年までの事業への資金提供能力、FDAとのフェーズ2終了会議の実施と時期、Viatrisが米国 およびグローバルで成功を収める能力に関する記述が含まれますが、これらに限定されません Nyxolの発売、およびAPX3330の登録までの道筋を決定できるようになりました。これらの将来の見通しに関する記述は、Ocuphireの現在の予想に基づいており、決して実現しないか、 正しくないことが判明する可能性のある仮定を含んでいます。実際の結果や出来事のタイミングは、(i) 件の登録やデータ読み出しを含む前臨床試験および臨床試験の成功とタイミング、(ii) 規制上の要件または進展、(iii) 臨床試験のデザインと規制経路の変更、(iv) 資本の変更を含むがこれらに限定されない、さまざまなリスクと不確実性の結果として、そのような将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる可能性があります。資源 の要件、(v) Ocuphireが十分な資源を得られないことに関するリスク製品候補と前臨床プログラムを継続的に発展させるための追加資本、(vi) 立法、規制、政治、経済的発展、 (vii) 市場機会の変化、(viii) COVID-19が臨床プログラムと事業運営に及ぼす影響、(ix) NyxolとのパートナーシップがOcuphireの製品の商業化や市場での受け入れを促進しないリスク 、(x) 成功と時期 Ocuphire の製品候補のいずれかの商品化、および (xi) Ocuphire の知的財産の維持権利。実際の出来事が と異なる原因となる可能性のある重要な要因についての前述のレビューは、すべてを網羅しているわけではなく、Ocuphire がSECに随時提出した、または提出する可能性のある文書に詳述されているリスク要因を含め、本書やその他の場所に含まれる記述と併せて読む必要があります。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述はすべて、作成された日付の時点でのみ述べられています。Ocuphireは、そのような記述が発表された日以降に発生した出来事や の状況を反映するために、そのような記述を更新する義務を負わないものとします。

連絡先
 
コーポレート
投資家向け広報活動
リック・ロジャース
暫定社長兼最高経営責任者
ir@ocuphire.com
コーリー・デイビス博士
ライフサイエンスアドバイザー
cdavis@lifesciadvisors.com
ブレット・シャピロ
CoreIR
brets@coreir.com

オクファイアファーマ株式会社
要約貸借対照表
（千単位、株式金額と額面金額を除く）
 
   
現在
  
     
3 月 31 日
2023
(未監査)
      
12月
31,
2022
   
資産
            
流動資産:
            
現金および現金同等物
  
$
38,988
    
$
42,634
  
売掛金
    
2,834
      
1,298
  
契約資産
    
2,467
      
3,552
  
プリペイドおよびその他の流動資産
    
1,088
      
1,453
  
短期投資
    
22
      
49
  
流動資産合計
    
45,399
      
48,986
  
資産および設備、純額
    
5
      
6
  
総資産
  
$
45,404
    
$
48,992
  
                 
負債と株主資本
                
流動負債:
                
買掛金
  
$
2,221
    
$
1,069
  
未払費用
    
1,933
      
1,684
  
流動負債合計
    
4,154
      
2,753
  
保証責任
    
—
      
—
  
負債総額
    
4,154
      
2,753
  
                 
コミットメントと不測の事態
                
                 
株主資本
                
優先株式、額面0.0001ドル、2023年3月31日および2022年12月31日の時点で承認された10,000,000株、2023年3月31日および2022年12月31日に発行され発行された株式なし 。
    
—
      
—
  
普通株式、額面0.0001ドル、2023年3月31日および2022年12月31日時点で承認された株式75,000,000株、2023年3月31日と2022年12月31日に発行され発行された株式20,947,830株と20,861,315株。
    
2
      
2
  
追加払込資本
    
118,519
      
117,717
  
累積赤字
    
(77,271
)
    
(71,480
)
株主資本の総額
    
41,250
      
46,239
  
負債総額と株主資本
  
$
45,404
    
$
48,992
  

オクファイアファーマ株式会社
包括損失の要約計算書
（千単位、1株あたりの金額を除く）
(未監査)

   
3 か月が終了
  
   
3 月 31 日
  
   
2023
    
2022
  
             
ライセンスとコラボレーションの収益
  
$
1,749
    
$
—
  
                 
営業経費:
                
一般管理と管理
    
2,285
      
1,736
  
研究開発
    
5,595
      
4,772
  
営業費用の合計
    
7,880
      
6,508
  
事業による損失
    
(6,131
)
    
(6,508
)
支払利息
    
—
      
(5
)
ワラント負債の公正価値変動
    
—
      
—
  
その他の収益（費用）、純額
    
340
      
(82
)
税引前損失
    
(5,791
)
    
(6,595
)
所得税の給付（引当金）
    
—
      
—
  
純損失
    
(5,791
)
    
(6,595
)
その他の包括損失（税引後）
    
—
      
—
  
包括的損失
  
$
(5,791
)
  
$
(6,595
)
1株当たりの純損失:
                
ベーシックと希釈
  
$
(0.28
)
  
$
(0.35
)
1株あたりの計算に使用される株式数:
                
ベーシックと希釈
    
20,939,607
      
18,888,471