別紙99.1

アブロビオは2023年第1四半期の決算を報告し、

ビジネスアップデートを提供

規制の調整を条件として、2023年後半にゴーシェ病3型（GD3）の登録グローバル第2/3相臨床試験を開始する予定です

2023年5月のASGCT年次総会と併せて、シスチン症プログラムの臨床および規制に関する最新情報を提供する予定。 規制の調整を条件として、2023年後半に後期段階のシスチン症の臨床試験活動を開始する予定だ

共同研究者主催のムコ多糖症II型（MPS-II）またはハンター症候群の第1/2相臨床試験が開始されました

現CFOのエリック・オストロウスキーを暫定CEOに任命したことを発表しました

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2023年5月11日-アブロビオ株式会社 （ナスダック：AVRO）は、人々を生涯にわたる遺伝病から解放するために活動している臨床段階の遺伝子治療の大手企業 で、本日、2023年3月31日に終了した第1四半期の決算を発表し、事業の最新情報を提供しました。

AVROBIOの暫定CEOで現在の最高財務責任者であるErik Ostrowskiは、「当社の主要プログラムに関する昨年の肯定的なデータや規制の最新情報を基に、今後1年間で当社のHSC遺伝子治療 アプローチの可能性を実証できることを楽しみにしています」と述べています。「私たちは、今年後半にゴーシェ病3型（GD3）プログラムのグローバルな登録型第2/3相試験を開始する予定です。 共同研究者が後援するハンター症候群の第1/2相試験が最近登録を開始したことを報告できて嬉しいです。さらに、5月中旬に米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）の年次総会で、シスチン症プログラムの最新情報を提供する予定です。」

プログラムのハイライトとマイルストーン

ゴーシェ病用のAVR-RD-02：

シスチン症用のAVR-RD-04：

神経障害性ムコ多糖症II型（MPS-II）用のAVR-RD-05、またはハンター症候群:

¹共同研究者が後援するAVR-RD-04の第1/2相臨床試験は、カリフォルニア再生医学研究所（CIRM）、シスチン症研究財団（CRF）、および国立衛生研究所（NIH）からのUCSDへの助成金によって部分的に資金提供されています。

ポンペ病用のAVR-RD-03：

組織の更新

2023年5月1日、アブロビオはエリック・オストロウスキーを暫定CEOに任命したことを発表しました。引き続きアブロビオの最高財務責任者を務めるオストロウスキー氏は、 の社長兼CEOのジェフ・マッケイの後任となり、彼は新興の初期段階の企業に入社しました。取締役会は、常任のCEOを探すための調査を開始しました。

2023年第1四半期の財務結果

アブロビオは、2023年の第1四半期の純損失が2,500万ドルだったのに対し、2022年の同時期の純損失は2,980万ドルだったと報告しました。

研究開発費は、2022年の同時期の1,930万ドルに対し、2023年の第1四半期は1,730万ドルでした 。この減少は、現金以外の株式ベースの報酬を含む人事関連費用の削減によるものですが、プログラム開発費の増加によって一部相殺されました。

一般管理費は、2022年の同時期の1,020万ドルに対し、2023年第1四半期は790万ドルでした 。この減少は、現金以外の株式ベースの報酬を含む人事関連費用の減少によるものです。

2023年第1四半期のその他の収入（費用）は、2022年の同時期の（40万ドル）を差し引いた他の（費用）収入と比較して、30万ドルでした。その他の収入の増加は、利息収入の増加によるもので、当社のタームローンに関連する支払利息によって一部相殺されました。

2023年3月31日現在、アブロビオの現金および現金同等物は7,230万ドルでしたが、2022年12月31日時点の現金および現金同等物は9,260万ドルでした。アブロビオの現在の運営計画によると、アブロビオは、2023年3月31日現在の現金および現金同等物により、2024年の第1四半期までの営業費用と資本支出に必要な資金を調達できるようになると予想しています。

アブロビオについて

私たちのビジョンは、パーソナライズされた遺伝子治療を世界にもたらすことです。私たちは、中枢神経系を含む全身で治療用タンパク質を永続的に発現させることを目的として、影響を受けた遺伝子の機能コピー を患者自身の造血幹細胞（HSC）に導入することにより、遺伝病の根本原因を突き止めます。私たちのクラス初のパイプラインには、ゴーシェ病、シスチン症、ハンター症候群の臨床プログラム と、ポンペ病の前臨床プログラムが含まれています。当社独自のplato® 遺伝子治療プラットフォームは、計画的な世界的な商業化に合わせてスケーラブルです。本社はマサチューセッツ州ケンブリッジにあります。 の追加情報については、avrobio.comにアクセスして、ツイッターやリンクトインでフォローしてください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1995年の民間 証券訴訟改革法のセーフハーバー条項に基づいてなされた記述を含む、将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述は、「目的」、「予測」、「信じる」、「継続する」、「可能である」、「設計された」、「見積もり」、「期待する」、「予測」、「目標」、「意図」、 「可能性がある」、「計画」、「可能」、「予測」、「プロジェクト」、「模索する」などの将来の見通しに関する用語で識別できます。、」「努力する」、「すべき」、「する」、および同様の表現、またはこれらの用語の否定的な表現。これらの将来の見通しに関する記述には、現在および将来の前臨床および臨床製品候補の 事業戦略と潜在的な治療上の利点、治験中の遺伝子治療の期待される安全性プロファイル、前臨床研究の結果、設計、 開始、進行中または予定されている臨床試験の登録と時期、前臨床、コンパッションユースまたは臨床試験の結果、製品の承認および規制に関する記述が含まれますが、これらに限定されません経路、患者の募集と登録のタイミング活動、協力者との計画に関する私たちの 期待、規制機関とのやりとりに関する私たちの計画と期待、そしてそれが成功するタイミングと可能性、 the platoの実施によって期待される利益と結果^®当社の臨床試験および遺伝子治療プログラムのプラットフォームと、それが当社の製造および商業化活動に及ぼす潜在的な影響、暫定CEOの任命 や常任CEOの選定を含むリーダーシップの交代に関する声明、および予想されるマイルストーンへの影響を含む、当社の財務および資金状態および予想されるキャッシュランウェイに関する声明。 歴史的事実の記述ではないこのプレスリリースのそのような記述は、将来の見通しに関する記述と見なすことができます。前臨床試験または初期段階の臨床試験の結果は、後期または大規模な臨床試験の結果を示すものではなく、規制当局の承認を保証するものでもありません。 は、これらの記述や提示された科学的データに過度な信頼を置くべきではありません。

このプレスリリースの将来の見通しに関する記述は、 人の業界に関する現在の期待、見積もり、予測、および経営陣の現在の信念と将来の出来事に対する期待に基づいており、多くのリスクや不確実性の影響を受けるため、実際の結果 は、そのような将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されているものと大きく不利に異なる可能性があります。これらのリスクと不確実性には、アブロビオの製品候補の1つ以上が 首尾よく開発または商品化されないリスク、アブロビオまたは当社の共同研究者の進行中または計画中の臨床試験の中止または遅延のリスク、アブロビオが の臨床試験のために十分な数の患者を募集または登録できないリスク、AVROBIOのリスクが含まれますが、これらに限定されません ROBIOは、プラトンの特徴を含め、私たちの遺伝子治療プラットフォームの意図した利点に気付いていないかもしれません^®プラットフォーム、当社の製品候補またはそれらの投与に関連する処置が、私たちが予想する安全性または有効性のプロファイルを持たないリスク、前臨床試験または臨床試験で観察された安全性、活性、効果の持続性のシグナルなどの以前の 結果が再現されないリスク、またはアブロビオの製品候補を対象とした進行中または将来の研究または試験で継続されないリスク、つまり リスク当社の製品候補について規制当局の承認を得て維持することができない、というリスクがあります希少小児疾患指定、Innovative Licensing and Access Pathway、またはその他の規制戦略に関連する潜在的な利益を実現できない、製品候補の市場規模と成長の可能性が期待どおりに実現しないリスク 、唯一の供給元を含む第三者のサプライヤーやメーカーへの依存に関連するリスク、費用と将来の収益の見積もりの正確性に関するリスク、資本要件に関するリスク、追加の資金が必要です、そして を継続企業として継続できること。これには、追加の資金が許容できる条件で、またはまったく利用できない場合や、必要なときに資本を獲得できない場合や、製品開発活動 やその他の事業の延期、制限、または終了を余儀なくされるリスク、1つ以上のプログラム、技術、またはプラトン® プラットフォームに関する戦略的機会の特定と追求に関するリスク、臨床試験や事業中断に関するリスクが含まれます COVID-19の流行または同様の人々による感情 健康上の危機。このような中断により、入学や能力開発のスケジュールが大幅に遅れたり、開発コストが増加したり、データ収集の取り組みが そのような危機によって損なわれるか、その他の影響を受ける可能性があること、および製品候補の知的財産保護を取得および維持する能力に関するリスクなどが含まれます。これらおよびその他のリスクと不確実性、およびAVROBIOの実際の業績が将来の見通しに関する記述に含まれるものと大きく不利に異なる原因となる可能性のあるその他の 重要な要因についての説明については、AVROBIOの最新の年次報告書または四半期報告の 報告書の「リスク要因」のセクションを参照してください。また、アブロビオの後期における潜在的なリスク、不確実性、その他の重要な要素についての議論も参照してください証券取引委員会への提出書類。AVROBIOは、法律で義務付けられている場合を除き、将来の見通しの に関する記述を更新する義務を明示的に否認します。

投資家の連絡先:

クリストファー・F・ブリンジー

ICR 企業、ウェストウィック

339-970-2843

chris.brinzey@westwicke.com

メディア連絡先:

キット・ロドフェレ

テンブリッジ・コミュニケーションズ

617-999-9620

krodophele@tenbridgecommunications.com

要約連結貸借対照表

(千単位)

(未監査)

要約連結営業明細書

（千単位、1株あたりのデータを除く）

(未監査)

---