アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
_から_への過渡期
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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☒ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
2023年5月4日現在登録者は
カタログ表
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ページ |
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第1部-財務情報 |
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第1項。 |
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財務諸表(監査なし) |
5 |
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2023年3月31日と2022年12月31日までの簡明貸借対照表 |
5 |
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2023年3月31日と2022年3月31日までの3ヶ月間の簡明経営報告書と全面赤字 |
6 |
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株主権益簡明報告書2023年3月31日と2022年3月31日までの3ヶ月間 |
7 |
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2023年3月31日と2022年3月31日までの3ヶ月のキャッシュフロー表簡明報告書 |
8 |
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監査されていない簡明財務諸表付記 |
9 |
第二項です。 |
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経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
17 |
第三項です。 |
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市場リスクの定量的·定性的開示について |
22 |
第四項です。 |
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制御とプログラム |
22 |
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第2部-その他の資料 |
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第1項。 |
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法律訴訟 |
24 |
第1 A項。 |
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リスク要因 |
24 |
第二項です。 |
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未登録株式証券販売と収益の使用 |
71 |
第三項です。 |
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高級証券違約 |
71 |
第四項です。 |
|
炭鉱安全情報開示 |
71 |
五番目です。 |
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その他の情報 |
71 |
第六項です。 |
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陳列品 |
72 |
サイン |
74 |
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前向き陳述に関する特別説明
このForm 10-Q四半期報告または四半期報告には、1933年証券法第27 A節および1934年証券法第21 E節に適合する前向きな陳述が含まれている。本四半期報告に含まれる歴史事実に関する陳述以外に、本四半期報告に含まれるすべての陳述は、著者らの未来の経営結果と財務状況、業務戦略、発展計画、計画中の臨床前研究と臨床試験、臨床試験の将来結果、予想される研究開発コスト、監督戦略、成功のタイミングと可能性、及び未来経営の管理計画と目標に関する陳述を含み、すべて展望性陳述である。場合によっては、投資家は、“可能”、“将”、“すべき”、“将”、“予想”、“計画”、“予想”、“可能”、“意図”、“目標”、“プロジェクト”、“考慮”、“信じる”、“推定”、“予測”、“潜在的”または“継続”またはこれらの用語の否定または他の同様の表現によって、前向きな陳述を識別することができる。これらの前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない
3
これらの展望的な陳述は主に、私たちの現在の私たちの業務、私たちが経営している業界、および私たちの業務、財務状況、経営結果、および見通しの財務傾向の期待と予測に基づいており、これらの展望的な陳述は未来の業績や発展の保証ではない。これらの前向き陳述は、本四半期報告が発表された日までの状況のみを代表し、“リスク要因”の節と本四半期報告の他の部分で述べたいくつかのリスク、不確定要素、仮説の影響を受ける可能性がある。展望性陳述は固有にリスクと不確定性の影響を受けるため、その中のいくつかのリスクと不確定性は予測或いは定量化できず、投資家はこれらの展望性陳述に依存して未来の事件の予測としてはいけない。著者らの展望性陳述に反映された事件と状況は実現できない或いは発生できない可能性があり、実際の結果は展望性陳述中の予測結果と大きく異なる可能性がある。法的要件が適用されない限り、私たちは、任意の新しい情報、未来のイベント、または他の理由による、本明細書に含まれる任意の前向きな陳述を公開または修正するつもりはありません。
また、“私たちが信じている”という声明と類似した声明は、関連テーマに対する私たちの信念と意見を反映している。これらの陳述は，本四半期の報告日までに我々が把握した情報に基づいており，これらの情報がこのような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが，このような情報は限られているか不完全である可能性があり，我々の陳述は，入手可能なすべての関連情報について詳細な調査や検討が行われていることを示していると解釈されてはならない.これらの陳述は本質的に不確実であり、投資家にこのような陳述に過度に依存しないように注意する。
4
第I部-融資IAL情報
プロジェクト1.融資すべての報告書。
Tenaya治療会社
濃縮塩基スプレー銃のシーツ
(単位：千)
(未監査)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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$ |
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有価証券の短期投資 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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有価証券の長期投資 |
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他の非流動資産 |
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総資産 |
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$ |
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$ |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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$ |
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$ |
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||
負債その他流動負債を計上しなければならない |
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賃貸負債を経営し、流動 |
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流動負債総額 |
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非流動経営賃貸負債 |
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他の非流動負債 |
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総負債 |
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株主権益： |
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普通株 |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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( |
) |
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( |
) |
赤字を累計する |
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( |
) |
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( |
) |
株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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$ |
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|
$ |
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||
付記は監査されていない簡明な財務諸表の構成要素だ。
5
Tenaya治療会社
オルバン社の濃縮報告書オプションと全面損失
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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$ |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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( |
) |
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( |
) |
その他の収入(費用)、純額： |
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利子収入 |
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その他の収入，純額 |
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( |
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その他の収入を合計して純額 |
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所得税費用前純損失 |
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( |
) |
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( |
) |
所得税費用 |
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— |
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純損失 |
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( |
) |
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( |
) |
その他の全面収益(損失)： |
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有価証券が純収益を実現していない |
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( |
) |
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総合損失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
1株当たり基本と希釈して純損失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
1株当たり純損失の加重平均株式、基本株式及び希薄株式を算出するための |
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||
付記は監査されていない簡明な財務諸表の構成要素だ。
6
Tenaya治療会社
簡明な語句oF株主権益
(単位：千、共有データを除く)
(未監査)
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普通株 |
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その他の内容 |
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他の総合を累計する |
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積算 |
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株主合計 |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2023年1月1日現在の残高 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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行使時に普通株を発行する |
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— |
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— |
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早期に行使された株式オプションの帰属 |
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株に基づく報酬 |
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その他総合収益 |
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純損失 |
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— |
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2023年3月31日現在の残高 |
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( |
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普通株 |
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その他の内容 |
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他の総合を累計する |
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積算 |
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株主合計 |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2022年1月1日現在の残高 |
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( |
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行使時に普通株を発行する |
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早期に行使された株式オプションの帰属 |
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株に基づく報酬 |
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その他総合損失 |
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純損失 |
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( |
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2022年3月31日現在の残高 |
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( |
) |
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( |
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付記は監査されていない簡明な財務諸表の構成要素だ。
7
Tenaya治療会社
凝集した政治家キャッシュストリームのTS
(単位：千)
(未監査)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2023 |
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2022 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却および償却 |
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有価証券(割引)割増償却 |
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株に基づく報酬 |
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非現金でレンタル料金を扱っております |
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他にも |
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経営性資産と負債変動状況： |
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前払い費用と他の流動資産 |
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他の非流動資産 |
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売掛金 |
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( |
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負債その他流動負債を計上しなければならない |
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リース負債を経営する |
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他の非流動負債 |
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経営活動のための現金純額 |
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( |
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投資活動によるキャッシュフロー： |
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財産と設備を購入する |
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( |
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( |
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有価証券を購入する |
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( |
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有価証券満期日収益 |
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他にも |
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投資活動が提供する現金純額 |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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発行費用の支払いを計算する |
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株式オプションの行使と従業員の株購入計画による金 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金純変化 |
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期初現金および現金等価物と制限現金 |
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期末現金および現金等価物および制限現金 |
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現金、現金等価物、および制限現金の構成： |
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現金と現金等価物 |
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他の非流動資産に計上された制限された現金 |
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現金、現金等価物、および限定現金 |
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非現金投資と融資活動を追加開示します |
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売掛金、売掛金及びその他の流動負債に掲げる財産及び設備 |
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付記は監査されていない簡明な財務諸表の構成要素だ。
8
Tenaya治療会社
監査されていないコンデンスホテルに付記するED財務諸表
業務記述
Tenaya治療会社(当社)は2016年8月にデラウェア州に登録設立され、カリフォルニア州サンフランシスコ南部に本社を置く。同社は臨床段階のバイオテクノロジー会社であり，心臓病の潜在的駆動因子に対する根治療法の発見，開発，提供に専念している。同社の主要な候補製品はTN-201を含み、ミオシン結合蛋白C 3関連肥大性心筋症を治療する遺伝子療法であり、TN-301は、駆出率を保持することができる心不全治療の小分子であり、TN-401であり、トロンボアビジン2に関連する不整脈を治療する右室心筋症の遺伝子療法である。
流動性
同社は設立以来純損失を計上しており，その研究·開発活動に伴い，このような損失は継続すると予想される。2023年3月31日現在、同社の累計損失は$
経営陣はその事業計画を全面的に実施するために追加資本を調達する必要があることを認識している。当社は株式融資、債務融資、許可協定、協力協定、またはその他の融資源による資金調達を求めることが可能です。経営陣は、2023年3月31日現在、会社の既存の現金、現金等価物、および有価証券投資は、これらの簡明な財務諸表が米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出された日から少なくとも12ヶ月以内に会社の運営に資金を提供するのに十分であると信じている。
陳述の基礎
添付されている簡明財務諸表は米国公認会計原則に基づいて作成され、“アメリカ証券取引委員会”の中間報告の要求に符合する。これらの規則が許可される場合、GAAPは、一般に要求されるいくつかの脚注または他の財務情報を省略または省略することができる。
2023年3月31日までの中期簡明貸借対照表、2023年3月31日と2022年3月31日までの3ヶ月間の中期簡明経営報告書と全面赤字、株主権益と現金流量は監査されていない。この等の審査されていない中期簡明財務諸表は、当社年度財務諸表の作成基準と同じであり、当社の中期財務状況、経営業績及びキャッシュフローを公平に反映するために必要なすべての調整(正常経常的調整のみを含む)に反映される。2023年3月31日までの3ヶ月間の簡単な運営結果は、必ずしも通年または任意の他の未来年度または中期の予想結果を示すとは限らない。本稿に含まれる2022年12月31日現在の簡明貸借対照表は、この日までの監査財務諸表から得られたものであるこれらの簡明な財務諸表は、会社が2023年3月8日に米国証券取引委員会に提出した10-K表年次報告書に含まれる会社の2022年12月31日までの監査財務諸表とその関連付記とともに読まなければならない。
予算の使用
公認会計原則に基づいて簡明財務諸表を作成し、管理層に、簡明財務諸表日の資産、負債、又は有資産及び負債の開示、及び報告期間内の報告済み費用金額に影響するように推定及び仮定を行うことを要求する。経営陣は、臨床試験で計上すべき負債、所得税推定手当、株式報酬に関する推定数を評価し続けている。経営陣の見積もりは、歴史的経験、現在の経済環境、その他様々な当時の状況で合理的とされている仮定に基づいている。実際の結果は，これらの推定や仮定とは異なる可能性がある.
重大会計政策
下記の変動を除いて、当社の2022年12月31日までの年度のForm 10-K年報に掲載されている総合財務諸表付記2に記載の当社の主要会計政策は大きな改訂はありません。
9
有価証券
同社は有価証券に投資しており、主に米国政府とその機関が発行する証券、商業手形、社債である。すべての有価証券は売却可能な証券に分類され、類似した証券の見積市場価格或いは定価モードに基づいて、見積もり公正価値によって勘定される。経営者は、購入時に売却可能な債務証券の適切な分類を決定し、各貸借対照表の日にそのような指定を再評価する。同社は各報告期間終了時に証券の減価評価を行っている。評価中に考慮した要素は公正価値が余剰コストより低い基礎は信用関連要素か非信用関連要素か、発行者の財務状況と最近の見通し、及び会社が期待公平価値回収を実現するために投資を持っている意図と能力を含む。クレジットに関する減値は貸借対照表上で準備していることを確認し，収益に応じた調整を行う。信用とは関係のないどんな減少も他の包括的な損失の構成要素として報告されている。実現した損益は他の収入(費用)，純額に計上される。証券を売るコストは特定の識別方法に基づいている。有価証券が稼いだ利息を利子収入に計上する。
最近採用された会計基準
2016年6月、財務会計基準委員会(FASB)は会計基準更新(ASU)2016-13号、金融商品-信用損失(主題326)：金融商品信用損失の計量(ASU 2016-13)を発表し、既存の発生した損失減少モデルを期待信用損失モデルに置き換えた。この基準は、従来の資産帳簿価値の減少を記録する方法ではなく、債務証券を売却できる信用損失準備を確認することを求めている。ASU 2016-13から会社の有効化
公正価値は、報告日の市場参加者間の秩序ある取引において資産を売却するために請求されるか、または負債を移転するために支払われる価格(脱退価格)と定義される。“会計基準”は3級階層構造を確立し、公正な価値を計量する際に、推定方法に使用される投入を優先順位付けし、以下のようにする
第1段階-計量日において、同じ資産又は負債の投入は、活発な市場で調整されていない見積もりである。
第2レベル−第1レベルに含まれる市場見積以外の投入は、計量日やツールの期待寿命の市場データとの相関により、資産や負債の状況を直接または間接的に観察することができる。
第3レベル--投入は、管理層が計量日に資産または負債を定価する際に市場参加者によって使用される最適な推定を反映する。推定技術に固有のリスクとモデル投入に固有のリスクを考慮する。
以下の表は、同社が公正価値システム内で階層的に公正価値の経常的に計量する金融資産をまとめたものである
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2023年3月31日 |
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価値を見積もる |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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公正価値 |
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(単位：千) |
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資産： |
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現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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レベル1 |
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— |
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商業手形 |
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レベル2 |
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— |
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( |
) |
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政府機関債券 |
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レベル2 |
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— |
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有価証券： |
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アメリカ国債 |
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レベル1 |
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( |
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商業手形 |
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レベル2 |
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( |
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社債 |
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レベル2 |
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— |
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( |
) |
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政府機関債券 |
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レベル2 |
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( |
) |
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金融資産総額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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10
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2022年12月31日 |
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価値を見積もる |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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公正価値 |
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(単位：千) |
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資産： |
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現金等価物： |
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現金等価物 |
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レベル1 |
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貨幣市場基金 |
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レベル1 |
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商業手形 |
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レベル2 |
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— |
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( |
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政府機関債券 |
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レベル2 |
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— |
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有価証券： |
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アメリカ国債 |
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レベル1 |
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商業手形 |
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レベル2 |
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( |
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社債 |
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レベル2 |
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— |
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( |
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政府機関債券 |
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レベル2 |
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( |
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金融資産総額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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) |
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$ |
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通貨市場基金は、それらの推定値がアクティブ市場で同じ資産の見積市場価格を使用しているため、1段階に分類される。公正価値レベル2級に分類された金融商品は、観察可能な投入に基づいて推定するか、または独立定価サービスの固有推定モデルに基づく当社の投資マネージャーの非拘束性見積から導出することができる。これらのモデルは、一般に、観察可能な市場データ、類似ツールの見積市場価格、または同業者に対する証券の履歴定価傾向などの入力を使用する。
当社は、赤字を実現していない状態にある有価証券が、満期や投資回収までのコスト基盤を持つ可能性が高いと信じている。これまで会社は
2023年3月31日現在、販売可能な有価証券の公正価値は
その短期的な性質のため、会社の余剰金融資産と負債(現金、売掛金、支払金を含む)の帳簿価値はその公正価値に近い。
11
財産と設備、純額
財産と設備、純額は以下の各項目からなる
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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(単位：千) |
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賃借権改善 |
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$ |
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実験室装置 |
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製造設備 |
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建設中の工事 |
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コンピュータ装置及びソフトウェア |
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家具と固定装置 |
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総資産と設備 |
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$ |
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減算：減価償却累計と償却 |
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( |
) |
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( |
) |
財産と設備の合計 |
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$ |
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$ |
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2023年3月31日と2022年3月31日までの3ヶ月間の減価償却·償却費用は
負債その他流動負債を計上しなければならない
計算すべき負債および他の流動負債には、
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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(単位：千) |
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補償と関連費用を計算しなければならない |
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$ |
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$ |
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研究と開発費用を計算すべきである |
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ESPP控除責任 |
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専門サービスに応じる |
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課税財産と設備 |
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その他流動負債 |
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負債およびその他の流動負債総額を計算しなければならない |
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$ |
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$ |
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Gladstoneライセンス契約
2016年10月、当社はJ·Davidグラストン研究所(グラストン研究所)とライセンス契約を締結し、これにより、グラストンは、ある疾患の製品を開発し、商業化するために、世界的に使用料を徴収する独占的な特許許可と、特定の疾患の製品を開発して商業化するための非独占的な技術許可とを当社に付与した。Gladstoneライセンス契約によると，他の事項を除いて，会社はGladstone(I)に毎年のライセンス維持費の支払いが義務付けられており，費用は#ドルから様々である
2023年3月31日および2022年3月31日までの3カ月間，Gladstoneライセンス契約に基づいて支払うべき年間許可料に関する重大な金額は収録されていない。
テキサス大学西南校許可協定
はい2020年1月、テキサス大学西南校とライセンス契約(UTSWライセンス)を締結し、これにより、UTSWは使用料を負担する独占と再許可可能な特許許可と非独占を会社に付与した
12
これ以上許可できない特定の材料の許可証。UTSWライセンスにより、会社はUTSWに(I)返却できない前払い許可料$を支払う義務があります
他の許可協定
また、当社は様々な機関や商業実体と他のライセンス契約を締結しており、その中には単独または全体の重大なライセンス契約は一つもありません。
施設レンタル
2016年12月、当社はカリフォルニア州サンフランシスコ南部にあるオフィスと実験室空間レンタル契約を締結しました。賃貸借契約は
同社は2021年2月、共同都市施設の賃貸契約を締結した。賃貸借契約は
2021年11月、当社は短期分譲契約を締結し、カリフォルニア州南サンフランシスコにオフィスと実験室空間を増設し、レンタル期間は最初に
2023年3月31日までの3ヶ月と3ヶ月間の経営リース活動に関する情報は以下の通り(単位：千)
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3か月まで |
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2023 |
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2022 |
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リースコストを経営する |
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可変リースコスト |
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短期賃貸コスト |
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総賃貸コスト |
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経営的現金流出中のレンタル支払いを含む現金 |
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賃貸負債の金額を計上するための現金 |
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$ |
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2023年3月31日現在、会社の経営リースの加重平均残存期間は
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金額 |
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(単位：千) |
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2023年(残り9ヶ月) |
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$ |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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その後… |
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未割引の将来最低賃貸支払い総額 |
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利子を推定する |
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リース負債総額を経営する |
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$ |
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資産廃棄義務
連合城製造·事務施設の賃貸契約によると、会社は資本化機器や設備に関する建築賃貸改善(付記4参照)を解体し、賃貸を再開する契約を義務付けている
13
レンタルプロトコルが終了すると，空間は元の状態に戻る.2023年3月31日現在、資産廃棄債務負債残高は実質的ではない。
購入承諾
同社は、機械や設備を提供するサプライヤーを含む、その正常な業務過程で様々なサプライヤーと契約契約を締結している。すべての契約は終了可能であり、終了に関する条項はそれぞれ異なる。特定のサプライヤーとの契約が終了した場合、会社は終了時に会社が受信した製品またはサービスに対してのみ責任を負う。
賠償する
時々、会社は訴訟と他の法的行動に巻き込まれるかもしれない。当社は任意の未解決訴訟に関する責任範囲を想定しており、これらの訴訟では、損失の金額や範囲を見積もることができる。損失が可能であると考えられた場合、会社は損失の最適な推定値を記録する。1つの負債に一連の推定損失が存在する可能性があり、この範囲内に最適な推定がない場合、当社は、以下の2つの条件に適合する場合、少なくとも損失があるか、または損失がある最低推定負債の費用を計上する：(I)総合財務諸表の刊行前に得られた資料によると、総合財務諸表の日付に負債が発生している可能性が高い；および(Ii)損失範囲を合理的に推定することができる。2023年3月31日まで、会社は何の重大な訴訟も扱っていない。
通常の業務過程で、会社は賠償条項を含む可能性のある協定を締結する。この等の合意により、当社は損害を受けた側が被った又は招いた損失について損害を受けないように損害を賠償し、弁護することができる。場合によっては、補償は合意の終了後に継続されるだろう。これらの規定によると、会社が将来支払う必要がある可能性のある最高潜在金額は確定できない。また、当社はその役員や複数の上級社員と合意を締結し、彼などが取締役や上級社員としての身分やサービスとして生じる可能性のあるいくつかの責任について補償することを当社に要求しています。2023年3月31日現在、当社には何の可能性や合理的な重大な賠償要求もないため、関連負債も記録されていません.
2021年株式インセンティブ計画
2021年7月、同社は初公募株(IPO)に関連して発効する2021年株式激励計画(2021年計画)を採択した。2021年計画によると
2023年3月31日現在、2021年計画に基づいて保留·付与可能な株式総数は
株式オプション活動
次の表は株式オプション活動をまとめています
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株 |
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重み付けの- |
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(ドル) |
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2022年12月31日現在の未返済債務 |
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付与したオプション |
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行使のオプション |
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— |
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オプションはキャンセルされました |
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( |
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2023年3月31日現在の未返済債務 |
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$ |
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従業員に付与される株式オプション奨励は通常授与される
14
株式オプション推定値
会社株オプション報酬の公正価値は、付与日にブラック·スコアーズオプション定価モデルを用いて推定され、このモデルは以下の仮定を採用している
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3か月まで |
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2023 |
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2022 |
予想期限(年単位) |
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予想変動率 |
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無リスク金利 |
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期待配当収益率 |
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限定株単位
同社は2022年第1四半期に制限株式単位(RSU)の付与を開始した。RSUは，所有者が特定の継続サービス期間を完了した後に会社普通株の自由流通株を取得する権利を持つ報酬である.RSUは通常-行くぞ
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株 |
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重みをつける |
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(ドル) |
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2022年12月31日現在帰属していません |
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承認を得る |
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$ |
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付与された権利 |
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( |
) |
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$ |
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**没収されます |
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( |
) |
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$ |
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2023年3月31日現在帰属していない |
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$ |
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2021年従業員株購入計画
2021年7月、同社は2021年の従業員株式購入計画(ESPP)を採択し、初公募株(IPO)に関連して発効した。その会社は最初に保留した
株に基づく報酬
会社の簡明な経営報告書と全面赤字で確認された株式ベースの補償をまとめた
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3か月まで |
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2023 |
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2022 |
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(単位：千) |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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*株式ベースの報酬総額 |
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$ |
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15
“場内”株式発行
同社は2022年8月10日、証券法第415条に規定する市場(ATM)製品を確立するための販売代理店と販売協定を締結した。販売契約によると、当社はその普通株式の随時発売を許可され、その最高総発行価格は最高$に達する
後続サービス
2022年11月21日、当社は引受公開を完了しました
2023年3月31日現在、換算した上で、発行のために保留している普通株式総数は以下の通り
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3月31日 |
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未償還株式オプションと奨励 |
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未償還前払い資金承認持分証 |
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将来付与される株式オプションと奨励に利用可能 |
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従業員の株購入計画に基づいてさらなる発行が可能な株 |
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合計する |
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同社は、2023年3月31日と2022年3月31日までの3ヶ月間、
1株あたりの基本損失と希薄損失の計算方法は，純損失を報告期間内に発行された普通株で割った加重平均である。発行された普通株式の基本加重平均株式には、会社が2022年11月に発行した事前資本権証の加重平均の影響が含まれる。
以下の希釈可能な証券は、その影響が逆希釈されるので、本報告に記載されている期間の希釈後の1株当たり純損失の計算には含まれない
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3月31日 |
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2023 |
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2022 |
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未償還株式オプションと奨励 |
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未来帰属制限株 |
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**合計： |
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16
プロジェクト2.経営陣の議論と分析F財務状況と経営成果
以下の財務状況および経営結果の議論および分析を読みながら、本四半期報告書10-Q表の他の部分に含まれる簡明な財務諸表および関連注釈を読み、2023年3月8日に米国証券取引委員会に提出された10-K表年次報告または年次報告書に含まれる2022年12月31日までの監査財務諸表および関連注釈を読まなければなりません。
歴史的財務情報に加えて、本報告の議論および分析および本報告の他の部分には、改正された1933年証券法第27 A節および改正された1934年証券取引法第21 E節の定義に適合するリスク、不確実性および仮定に関連する現在の予想に基づいた前向きな陳述が含まれている。様々な要因の影響により、私たちの実際の結果は、第2部1 A項の“リスク要因”と題する章で述べた要因を含む、これらの前向き陳述で予想される結果と大きく異なる可能性がある。下です。あなたは実際の結果が私たちの前向きな陳述と大きく異なる要素をもたらす可能性があることを理解するために“リスク要因”をよく読まなければならない。また、“前向きな陳述に関する特別な説明”というタイトルの章を参照してください
概要
著者らは臨床段階の生物技術会社であり、心臓病の潜在的駆動要素を解決するために、潜在的な根治療法を発見、開発と提供することに集中している。私たちのビジョンは心臓病の治療パターンを変えて、そうすることで数百万人の個人と家族の命を改善し、延長することです。
我々は，遺伝子療法や内部で発見された小分子を含み，まれまたは高度に流行している形態の心臓病患者の特定の亜群のために，我々の製品プラットフォームとコア能力を利用して高度かつ多様な疾患修正療法チューブを進めている。私たちのすべての計画は現在臨床試験評価を行っているか、あるいは臨床前段階にあり、私たちはまだ何の製品も販売が許可されておらず、今まで何の収入も生じていません。
私たちの主要な候補製品はTN-201、ミオシン結合タンパク質C 3の遺伝子療法(MYBPC 3)関連肥大型心筋症(HCM)、TN-301、駆出率(HFpEF)保持心不全の治療のための小分子、およびTN-401、トロンボアビジン2(PKP 2)関連する不整脈源性右室心筋症(ARVC)。
TN-201は成人と小児肥大型心筋症に対する潜在的な遺伝子療法ですMYBPC 3遺伝子が突然変異する。これらの突然変異は影響を受けた個体の心壁が著しく厚くなり、繊維化、不整脈、心臓機能障害と心不全を招くことができる。肥厚性心筋炎は慢性進展性疾患であり、この病気と診断された人は通常深刻な全体生活の質の低下を経験する。TN−201は、差別化手法を用いて機能を提供するMYBPC 3組換え腺関連ウイルス血清9型(AAV 9)カプシドを用いて遺伝子を心臓に転移させ，心筋ミオシン結合蛋白の発現を回復し，疾患の進展を阻止し，一次静注後に遺伝性HCMの進行を逆転させる可能性がある。2023年1月にFDAから通知を受け，TN−201の臨床試験は継続する可能性があり，2023年第3四半期には，TN−201の一度静脈内注入の安全性，耐性，有効性を評価するための1 b期多中心開放ラベル臨床試験を開始する予定である。TN-201はすでにFDAの孤児薬物称号と欧州委員会の孤児薬品称号を獲得し、2023年4月にFDAの快速チャンネル称号を獲得した。
TN-201の開発を支持するため、著者らは2つの非介入性研究を開始した：成人AAV 9抗体血清陽性率を評価する研究を開始したMYBPC 3-関連するHCM、および 前向きで遡及性のある世界的な自然歴史研究はMYBPC 3変異に関連する心筋症。この自然病歴研究の目的は，児童心筋症患者の予後，疾患負担，危険因子，生活の質と疾患進展に関連するバイオマーカーを記述することであるMYBPC 3遺伝子変異、治療、プログラム、患者結果。MyCLOBは現在の主要な成年患者HCM群の疾病登録を補充し、小児科患者群におけるTN-201の発展を支持と加速する可能性がある。
TN-301は我々の高度に特異的なヒストン脱アセチル化酵素6小分子阻害剤であり、TN-301は最初に潜在的なHFpEF治療のために開発された。HFpEFの特徴は心筋硬直であり，左室が正常心拍数時に正常にリラックスできず，拡張期機能障害と呼ばれる。いくつかの細胞過程は，線維化や炎症の増加や代謝欠陥を含むHFpEF病理生理学の基礎と考えられている。HFpEFは全心不全の約50%を占めているにもかかわらず，検証された治療案はほとんどない。 著者らは現在健康な成年参加者に対して一期臨床試験を行い、TN-301用量の漸増経口投与量の安全性、耐性、薬物動態学と薬効学(PD)を評価する。第一段階の臨床試験は2段階に分けて行う：単回漸増用量(SAD)段階と複数回漸増用量(MAD)段階。試験のSAD段階では，治療範囲内と考えられる用量レベルで初期標的関与(チューブリンアセチル化によるPDバイオマーカー測定)を実現し，試験のMAD段階を開始した。臨床前研究では，循環血球で測定された用量依存性チューブリンアセチル化が心臓中のレベルと相関が認められた。試験のSADとMAD段階の用量は完了しており，用量制限毒性の報告はない。試験の背線データは2023年下半期に発表される予定だ。
17
TN-401は私たちの別の潜在的なAAVベースの遺伝子療法ですPKP 2成人アルツハイマー病患者の遺伝子研究PKP 2遺伝子が突然変異するPKP 2突然変異は影響を受けた個体の右心室の増大を招くことができ、心筋は繊維組織と脂肪沈着に置換され、及び深刻な不整脈(不整脈)を招き、これは心臓を更に正常に作動させにくくし、そしていくつかの成人と児童の心臓性突然死を招く可能性がある。TN-401はすでにARVCマウスモデルにおいて単回投与後の疾病進展の予防と生存のメリット、及び試験の非良好な実験室やり方の毒理学と生物分布研究における耐性を証明した。我々はTN−401のIND支援研究を開始しており，2023年下半期にINDをFDAに提出し，TN−401の臨床開発を支援する予定である。TN-401はFDAの孤児薬物指定を受けた。また、私たちのTN-401の開発を支持するために、私たちはすでに全世界の非介入性研究を開始し、発病或いは発病可能なARVC患者の治療履歴とAAV 9抗体血清陽性率データを収集するPKP 2遺伝子が突然変異する。
私たちの主要な候補製品のほかに、いくつかの早期計画が臨床前開発を行っています。これらの計画には，AAVに基づく遺伝子療法，心臓に小人オープンリーディングフレーム遺伝子を発現させること，拡張型心筋症において潜在的な広範な用途を有すること，および以前の心筋梗塞により心不全を経験した患者が失った心臓細胞を置換することを目的としたわれわれの心臓再生再プログラミング計画がある。これらの命名計画は候補選択段階に近づいているが，我々の独自製品プラットフォームから出現した早期計画も多く，他の形態の心不全を解決している。
著者らは独特であるが、相互に関連する遺伝子治療、細胞再生と精密医学プラットフォームと一連の統合能力は、形態とは無関係な方法で心臓病に集中する疾患修正療法を発見することを支持している。著者らはまた、ヒト-IPSC疾患モデル、機械学習と表現型スクリーニング、遺伝子編集、カプシド工学、および新しいプロモーター構造を使用して、特定の心血管疾患に最適な治療薬の発見、設計、交付と開発を実現することを含む、新しい技術を補充し、私たちの既存の特許能力を最適化することに投資し続けている。
我々は現在の良好な製造規範(GMP)と非GMP AAV製造能力を内部化し、統合し、我々の新興遺伝子治療と細胞再生製品候補製品の組み合わせを支持している。著者らの遺伝子薬物製造センターはcGMP工場であり、旧金山湾区の著者らの研究実験室の近くに位置し、戦略的意義があり、順調に生産を拡大し、著者らの臨床研究を支持し、モジュール化、拡張可能な設計を利用して、現在のGMP標準に基づいてAAVに基づく遺伝子療法を生産する。
経営成果
2023年3月31日と2022年3月31日までの3ヶ月間の比較：
以下の表は、本報告で述べた期間の業務成果をまとめたものである
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3か月まで |
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$ |
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% |
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(百分率を除いて千単位) |
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2023 |
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2022 |
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変わる |
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変わる |
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運営費用： |
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研究開発 |
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$ |
25,605 |
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$ |
24,155 |
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$ |
1,450 |
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6% |
一般と行政 |
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8,118 |
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6,999 |
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1,119 |
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16% |
総運営費 |
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33,723 |
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31,154 |
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2,569 |
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8% |
運営損失 |
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(33,723 |
) |
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(31,154 |
) |
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(2,569 |
) |
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8% |
その他の収入(費用)、純額： |
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利子収入 |
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1,973 |
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99 |
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1,874 |
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1,893% |
その他の収入，純額 |
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13 |
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(1 |
) |
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14 |
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NM |
その他の収入を合計して純額 |
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1,986 |
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98 |
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1,888 |
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1,927% |
純損失 |
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$ |
(31,737 |
) |
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$ |
(31,056 |
) |
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$ |
(681 |
) |
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2% |
意味がない
研究と開発費
研究開発活動は私たちの運営費用の大きな部分を占めている。研究開発費は，主に我々のプラットフォーム，プログラムと候補製品および独自プラットフォーム技術の発見と開発に関連しており，発生していることが確認された。内部研究開発費用には、他にも、従業員に関連する費用(研究開発機能に従事する従業員の賃金、福祉および株式給与を含む)、実験室用品、内部研究のための他の非資本設備、および分配された間接費用が含まれる。外部研究開発費には，我々を代表して臨床前研究や臨床試験を実行するための契約研究機関(CRO)への費用，相談費，ライセンス契約に関する費用が含まれている。プラットフォームや計画や製品に応じてコストを分配しません
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多くの研究開発費用が内部コストを含むので、候補または独自のプラットフォーム技術は、複数のプラットフォーム、計画、候補製品、および活動に配置される。
私たちは研究開発費が発生している間にすべての研究開発費を支出する。私たちはCROと様々な合意を締結した。ある研究や開発活動の費用は見積り数によって確認されており，進展の評価や外部サービス提供者の投入によるのが一般的である.
以下の表は、我々が述べた期間の研究と開発費用をまとめたものである
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3か月まで |
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$ |
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% |
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(百分率を除いて千単位) |
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2023 |
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2022 |
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変わる |
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変わる |
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人事関係のコスト |
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$ |
9,563 |
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$ |
7,404 |
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2,159 |
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29% |
施設と実験室コスト |
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9,170 |
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8,582 |
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588 |
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7% |
対外サービス |
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6,300 |
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7,774 |
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(1,474 |
) |
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(19%) |
他の研究や開発費 |
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572 |
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395 |
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177 |
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45% |
研究開発費総額 |
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$ |
25,605 |
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|
$ |
24,155 |
|
|
$ |
1,450 |
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6% |
2023年3月31日と2022年3月31日までの3ヶ月間、研究開発費はそれぞれ2560万ドルと2420万ドル。年間150万ドルつまり6%増加しています
予測可能な未来には，我々の候補製品の臨床前と臨床開発および独自プラットフォーム技術に関する研究·開発活動に投資し続けることにより，我々の研究·開発費用が増加することが予想される。必要な研究を行い、臨床段階を推進し、最終的に監督部門の許可を得る過程は高価で時間がかかり、著者らの候補製品の開発成功も非常に不確定である。したがって、私たちは、任意の候補製品の開発を完了し、規制部門の承認を得て、いつ、そして私たちの任意の候補製品の商業化および販売からどの程度収入を得るのに必要な努力の性質、時間、または推定コストを合理的に推定または知ることができない。
一般と行政
一般および行政費用には、人事関連費用(財務、人的資源および他の行政機能における従業員の賃金、福祉および株式給与を含む)、法律費用、会計、監査および税務サービスによって生じる専門費用、情報技術および施設コストが含まれており、そうでなければ研究および開発費用には含まれていない。法的費用は主に会社と知的財産権に関連した問題を含む。
私たちは、予測可能な未来に、私たちの持続的な研究開発活動、将来の業務発展機会、専門費用を支援するために、一般的かつ行政的費用が一般的に増加すると予想している。また、上場企業として、規制やコンプライアンス活動に関連するコストを含む法律、会計、保険、その他の費用を発生させていきます。
2023年3月31日と2022年3月31日までの3ヶ月間、一般と行政費用はそれぞれ810万ドルと700万ドルだった。110万ドルの変動、すなわち16%は、主に株式報酬の増加によるものだ。
利子収入
利息収入には主に割引価格で購入した投資の増加と私たちの現金、現金等価物、投資残高から稼いだ利息が含まれています。年ごとに190万元増加した要因は、投資金利の上昇と有価証券の増加である。
その他の収入，純額
その他の収入(費用)、純額は主に処分資産の収益と損失を含む。
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純損失
2023年3月31日までの3カ月の純損失は3170万ドルだったが、2022年3月31日までの3カ月の純損失は3110万ドルだった。
流動性と資本資源
流動資金源
私たちが設立して以来、私たちは何の収入も生じておらず、私たちは重大な純損失と運営キャッシュフローが負に発生した。私たちの設立から2023年3月31日まで、私たちの運営資金は主に私たちの株式証券の売却と発行から来ています。2023年3月31日現在、私たちは現金、現金等価物、有価証券投資1億736億ドル、累計赤字3.109億ドルを持っている。
後続サービス
2022年11月21日、私たちは22，613，307株の普通株の貸し切り公開を完了し、価格は1株2.6ドルであり、私たちのS-3表登録声明(文書番号333-266741)(棚登録声明)に基づいて、一部の投資家に普通株に代わる事前資本金権証を発行し、1株2.599ドルの価格で私たちの普通株の6，236，693株の資本金権証を購入した。事前出資の引受権証は、発行後のいつでも1株0.001ドルの行使価格で行使することができるが、ある所有権によって制限される。また、私たちは30日間の引受業者に選択権を付与し、超過配給を補うために、1株2.60ドルで最大4，327，500株の普通株を追加購入した。2022年11月29日、引受業者は部分的に選択権を行使し、2，816，409株の私たちの普通株を追加購入した。490万ドルの保証割引と手数料、50万ドルの発売費用を差し引くと、合計7690万ドルの純収益を得ました。2023年3月31日現在、いかなる事前融資権証も行使されていない。
“場内”株式発行
2022年8月10日、SVB証券有限責任会社(SVB証券)と販売契約(販売契約)を締結した。販売契約により、証券法第415条に規定されている“市場で”我々の普通株を随時発売し、総額7500万ドルの普通株を販売することができる。私たちはSVB証券に販売契約に従って私たちの普通株を売却する総収益の3.0%に相当する手数料を支払います。販売契約により発売、発行、販売可能な7，500万ドルの普通株式は、S-3表登録声明(第333-266741号ファイル)に従って発売、発行、販売可能な3，000万ドルの証券に含まれています。2023年3月31日現在、販売契約に基づいていかなる株式も売却していない。
資金需要
私たちは予測可能な未来に、私たちの費用と運営損失が引き続き増加すると予想している。費用の予想増加は私たちが行っている活動によって大きく推進されるだろう
私たちの現在の運営計画によると、私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券投資は、少なくとも本10-Q四半期報告が発表された日から今後12ヶ月以内に、私たちの運営資本および資本支出需要を満たすのに十分であると信じている。
私たちの候補製品の開発を完成させ、私たちの候補製品を商業化するためには、承認されれば、多くの追加資金が必要になります。私たちの候補製品を販売することで大量の収入を生み出すことができる前に、公開または私募株式発行または債務融資または他の資本源(第三者との戦略的協力や他の手配を含む可能性がある)や他の融資源によって私たちの運営に資金を提供することが予想される。私たちはできないかもしれない
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私たちが受け入れられる条項や根本的に受け入れられない条件で追加資本を調達する。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、私たちの株主の所有権権益は希釈されるか、または希釈される可能性があり、これらの証券の条項は、清算または他の私たちの普通株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資および優先株融資に関連する可能性のあるプロトコルは、私たちの具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含み、私たちの業務を制限し、私たちの留置権の発生を制限すること、追加債務の発行、配当金の支払い、私たちの普通株の買い戻し、特定の投資または合併、合併、許可、または資産売却取引に従事する能力を含む。もし私たちが第三者との戦略的協力、パートナーシップ、その他の同様の手配を通じて資金を調達すれば、私たちは本来自分で開発とマーケティングを望んでいた候補製品を開発·マーケティングする権利を与える必要があるかもしれない。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件で追加資本を調達できなければ、私たちの業務、経営結果、財務状況は不利な影響を受けるだろう。
私たちがより多くの資金を調達する能力は、世界経済状況の持続的な悪化や最近の米国や世界各地の信用·金融市場の中断や変動の悪影響を受ける可能性がある。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件で必要な資本を得ることができない場合、あるいは根本的にできない場合、これは私たちの製品開発計画、将来の商業化努力、または他の運営を延期、制限、減少、または終了させる可能性がある。候補製品の研究、製品開発、商業化に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちの運営資金需要の時間や金額を予測することができず、いつ、または利益を維持できるかどうかを予測することもできない。
キャッシュフロー
次の表は私たちの毎期のキャッシュフローをまとめています
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3か月まで |
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2023 |
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2022 |
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(単位：千) |
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提供された現金純額(使用)： |
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経営活動 |
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$ |
(30,290 |
) |
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$ |
(28,756 |
) |
投資活動 |
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8,061 |
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16,434 |
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融資活動 |
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(501 |
) |
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15 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金純変化 |
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$ |
(22,730 |
) |
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$ |
(12,307 |
) |
経営活動
2023年3月31日までの3カ月間、経営活動に用いられた現金純額は3030万ドルで、主に3170万ドルの純損失と440万ドルの営業資産と負債の純変化を含むが、590万ドルの非現金費用によって部分的に相殺された。営業資産と負債純額の変化は、主に売掛金や売掛金およびその他の流動負債の400万ドルの減少と、営業賃貸負債の100万ドルの減少によるものである。業務キャッシュフローは、一般に仕入先への支払い時間と仕入先支払い条件の影響を受ける。非現金費用には、主に350万ドルの株式給与と210万ドルの減価償却と償却が含まれる。
2022年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された現金純額は2880万ドルで、主に純損失3110万ドルと純営業資産と負債変化120万ドルを含むが、350万ドルの非現金費用によって部分的に相殺された。営業資産と負債純額の変化は主に売掛金が180万ドル減少したためである。業務キャッシュフローは、一般に仕入先への支払い時間と仕入先支払い条件の影響を受ける。非現金費用には、主に210万ドルの株式給与と100万ドルの減価償却と償却が含まれる。
投資活動
2023年3月31日までの3ヶ月間、投資活動が提供した現金純額は810万ドルで、その中には3450万ドルの有価証券満期収益が含まれており、一部は2580万ドルの有価証券の購入によって相殺された。
2022年3月31日までの3ヶ月間、投資活動が提供する現金純額は1，640万ドルで、その中には6，820万ドルの有価証券の満期収益が含まれており、一部は4，320万ドルの有価証券購入と860万ドルの財産と設備購入によって相殺され、これらの収益は主に私たちが位置している
カリフォルニア州ユニオンシティ。
融資活動
2023年3月31日までの3カ月間、融資活動で使用された現金純額には、発行コストの支払いが含まれている。
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融資活動が提供する現金純額には、2022年3月31日までの3カ月間、株式オプション行使の収益が含まれている。
契約義務その他の約束
2023年3月31日現在，我々が2022年12月31日までの年次報告Form 10−Kで開示した契約義務や承諾と比較して，実質的な変化はない。
表外手配
設立以来、私たちはアメリカ証券取引委員会の規則と規定で定義された表外手配に従事したことがありません。
重要な会計政策と試算
2022年12月31日までの年次報告Form 10−K第II部第7項では，我々のキー会計政策と推定の概要を紹介した。2023年3月31日までの3ヶ月間、私たちの重要な会計政策と見積もりに実質的な変化はなかった。
最近の会計公告
最近の会計声明に関するより多くの情報は、監査されていない中期簡明財務諸表の付記2と、当社の経営業績の財務状況に対する潜在的な影響の評価(評価を行った場合)を参照されたい。
新興成長型企業と小さな報告会社の地位
雇用法案の定義によると、私たちは新興成長型会社です。私たちは、以下の最初に発生するまで、(I)本年度の最終日、私たちの年収が12.35億ドルを超える、(Ii)私たちが少なくとも7億ドルの株式証券を持っている“大型加速申告会社”の資格に適合した日、(Iii)私たちが前の3年間に10億ドルを超える転換不可能債務証券を発行した日、および(Iv)2026年12月31日まで、新興成長型会社である。
JOBS法案では、新興成長型企業は、新しい会計基準や改正された会計基準を遵守するために長い過渡期を利用することができ、これらの会計基準の採用を民間会社に適用されるまで延期することができると規定している。私たちは、私たち(I)がもはや新興成長型企業ではなく、(Ii)“雇用法案”に規定されている移行期間を延長する日を明確かつ撤回不可能に選択するまで、新規または改訂された会計基準を遵守できるように、延長された移行期間を使用することを選択した。したがって、我々の財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある。
私たちも規模の小さい報告会社であり、これは、非関連会社が保有する株の時価が7億ドル未満であることを意味し、最近終了した会計年度では、私たちの年収は1億ドル未満である。(I)非関連会社が保有するわが株の時価が2.5億ドル未満である場合、または(Ii)最近終了した財政年度中に、我々の年収が1億ドル未満であり、非関連会社が保有するわが株の時価が7億ドル未満であれば、規模の小さい報告会社になり続ける可能性がある。
もし私たちが小さな報告会社であれば、私たちがもう新興成長型会社ではない場合、私たちはより小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、小さな報告会社として、当社のForm 10−K年度報告書に最近2つの会計年度の監査済み財務諸表のみを公表することを選択する可能性があり、新興成長型企業のより小さい報告会社と同様に、役員報酬に関する開示義務を削減している。
項目3.定量と合格IVE市場リスクに関する開示
私たちは、1934年の証券取引法第12 b-2条及びS-K法規第10(F)(1)項の定義に基づいて、本項の情報を提供する必要がない小さな報告会社である。
項目4.制御プログラムがあります
情報開示制御とプログラムの評価
最高経営責任者及び最高財務責任者の参加及び監督の下、我々の経営陣は、本四半期報告10-Q表に含まれる期間終了までの開示制御及び手続(1934年証券取引法改正規則13 a-15(E)及び規則15 d-15(E)で定義されているように)を評価している。この評価によると、我々の最高経営責任者とCEOは、本報告に関連する期間が終了するまでの間に結論を出した
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10-Q表で提出された四半期報告の一部として、私たちの開示制御および手続きは、証券取引法に従って提出または提出された報告書に開示すべき情報が米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを保証し、これらの情報が蓄積され、当社のCEOおよび最高財務官を含む我々の管理職に伝達され、必要な開示に関する決定がタイムリーに行われることを保証する。制御システムの設計や動作がどのように良好であっても，制御システムの目標が実現されることは絶対に保証されないが，どの制御措置の評価も社内のすべての制御問題や不正事件(あれば)が発見されていることは絶対に保証されないと考えられる.
財務報告の内部統制の変化
2023年3月31日までの四半期内に、財務報告の内部統制(取引法ルール13 a-15(F)および15 d-15(F)の定義による)に変化はなく、これらの変化は財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的な可能性が大きな影響を与えたりしている。
制御措置の有効性の固有の制限
1つの制御システムは、その設計と動作がどのように良好であっても、予想される制御目標を達成するために、絶対的な保証ではなく合理的な保証しか提供できない。合理的な保証レベルを達成するためには、管理層は、その判断を用いて、そのコストに対する可能な制御とプログラムの利益を評価する必要がある。さらに、任意の制御システムの設計は、将来のイベント可能性のいくつかの仮定にある程度基づいており、どの設計も将来のすべての可能な場合にその目標を達成することができる保証はなく、時間の経過とともに、制御は条件の変化によって不十分になるか、または政策またはプログラムを遵守する程度が悪化する可能性がある。費用対効果を有する制御システムの固有の制限により、エラーまたは詐欺によるエラー陳述が発生し、発見されない可能性がある。
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第2部-その他情報.情報
項目1.法律規定訴訟手続き
私たちは時々私たちの正常な業務過程で発生する様々な法的手続きに巻き込まれるかもしれない。私たちは現在、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性のある訴訟や法的手続きに参加していない。結果にかかわらず、弁護や和解コスト、管理資源の移転などの要因により、訴訟は私たちに悪影響を及ぼす可能性がある。
第1 A項。国際ロータリーSK因子
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの業務を評価する際には、以下に説明するリスクと、本四半期の報告書および私たちの他の公開文書の他の情報を慎重に考慮しなければなりません。次のいずれの事件や事態が発生しても、私たちの業務、財務状況、経営結果、成長の見通しを損なう可能性があります。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれない。私たちは今知らないか、あるいは私たちは今どうでもいいと思っている他のリスクと不確定要素もまた私たちの業務運営と私たちの普通株の市場価格を損なう可能性があります。
リスク要因の概要
私たちの業務戦略を実行する能力は、私たちがコントロールできないリスクと不確実性を含む多くのリスクと不確実性の影響を受けており、これらのリスクと不確実性は、以下のリスクを含む、私たちの実際の結果を損なう可能性がある
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私たちの財務状況、追加資本需要、限られた経営歴史に関するリスク
私たちの開発はまだ初期段階であり、運営歴史が限られており、いかなる臨床試験も完了しておらず、商業販売許可を得ていない製品もあり、現在の業務や成功と将来の生存能力を評価することが困難になる可能性があります。
私たちの経営の歴史は限られていて、あなたはそれに基づいて私たちの業務と見通しを評価することができます。私たちは2016年に運営を開始し、まだ何の臨床試験も完了しておらず、製品が商業販売を許可されておらず、何の収入も生じていない。我々は心臓病の潜在的な駆動因子を解決するための治療法を開発しており、これは未確認かつ高度不確定な任務であり、大きなリスクに関連している。2022年9月、著者らはTN-301を評価する第1段階の臨床試験を開始し、人体でTN-301の服用を開始した。FDAは2023年1月、人体評価のためにINDのTN-201を承認した。私たちのすべての他の候補製品はまだ臨床前開発段階にあり、人体でテストを行ったことがない。設立以来、著者らはほとんどの精力と財力を投入して、著者らの遺伝子治療、細胞再生と精密医学プラットフォームを開発し、候補製品を確定と開発し、臨床前研究と臨床試験を行い、技術を獲得し、組織と募集管理と技術者、業務計画、私たちの知的財産権の組み合わせを構築し、資金を集め、そしてこれらの業務に一般と行政支持を提供する。
著者らは臨床試験を行った経験が限られており、私たちがいかなる臨床試験を成功させ、市場の許可を得て、後期臨床或いは商業規模の製品を製造し、あるいは第三者代表が私たちを手配して、あるいは成功した製品の商業化に必要な販売とマーケティング活動を行うことができることを証明していない。したがって、私たちがより長い運営歴史を持っているよりも、投資家は私たちの成功と生存の可能性を正確に予測することが難しいかもしれない。
さらに、私たちは予見できない費用、困難、合併症、遅延、その他の既知と未知の要素とリスクに直面する可能性があり、これらは急速な発展段階にあるバイオテクノロジー会社が急速に発展する分野でよく遭遇する。研究開発に専念している会社から、ビジネス活動を支援できる会社に転換する必要もあるかもしれません。私たちはこのような危険と困難を成功的に克服したり、そのような移行を達成する能力があるということを見せていない。これらのリスクや困難に十分に対応できなかったり、そのような転換を成功させたりすることができなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう。
これまで何の製品収入も生じておらず、設立以来重大な純損失が発生しており、予測可能な未来には引き続き重大な純損失が予想されている。
私たちが設立して以来、私たちは重大な純損失が発生して、今まで何の製品収入も発生していません。主に株を発行することで私たちの運営に資金を提供します。2023年3月31日までの3ヶ月間の純損失は3170万ドルでした。2023年3月31日まで、私たちの累計赤字は3.109億ドルだった。 我々のほとんどの損失は，我々の研究や開発計画に関する費用と我々の運営に関する一般的かつ行政コストによるものである.私たちの候補製品は大量の追加の開発時間と資源が必要で、それから申請することができます
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規制部門の承認を得て、承認されれば、製品販売から収入が発生するようになる。そのため，製品の商業化と製品販売から収入の承認を得るのに数年かかると予想される。1つ以上の候補製品のマーケティング承認を得て商業化することに成功しても、より多くの潜在的な製品を発見、開発、マーケティングするために、大量の研究開発や他の費用を発生させ続けることが予想される。
予測可能な未来には、巨額の費用と増加する運営損失が引き続き発生する見通しだ。私たちの純損失は四半期ごとに大きく変動する可能性があるため、私たちの運営結果の期間比較は私たちの将来の業績の良い指示ではないかもしれません。特に、私たちの候補製品が臨床開発過程で進展すれば、私たちの費用は増加すると予想されています。臨床開発後期段階の候補製品は通常早期段階の開発コストよりも高いため、これは主に後期臨床試験の規模と持続時間の増加によるものです。私たちの未来の純損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。私たちの以前の損失と予想された将来の損失は、私たちの運営資本、候補製品の開発に資金を提供する能力、および収益性と株式パフォーマンスを達成し、維持する能力に悪影響を与え続けるだろう。
承認されれば、私たちが収入を創出し、利益を達成する能力は、私たちの候補製品の発見、開発、商業化に関連するいくつかの目標を達成する能力に大きく依存する。
私たちは私たちのマルチモード薬物発見プラットフォームに依存して候補製品を識別して開発した。私たちの業務は、これらのプラットフォームの成功と、これらのプラットフォームを通じて発見された候補製品の成功開発、規制承認、製造、商業化に完全に依存しています。私たちが収入を創出し、利益を達成する能力は、私たちまたは任意の未来のパートナーが以下の目標を達成する能力に大きく依存する
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私たちは私たちの目標を達成することに決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、利益を達成するのに十分な大きさや十分な収入が生まれないかもしれない。もし私たちが確実に利益を達成したら、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。私たちが達成できず利益を維持していることは、私たちの価値を低下させ、私たちの研究開発努力を維持したり、追加の必要な資本を調達したり、業務を成長させ、運営を継続する能力を損なう可能性があります。
私たちは私たちの運営を支援するために多くの追加資本が必要だ。追加資本の調達は、私たちの株主が希釈され、私たちの運営を制限するか、または私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求するだろう。必要に応じて、または許容可能な条件下でそのような資金を集めることができない場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の研究および薬物開発計画または将来の商業化努力を延期、減少および/または廃止することを余儀なくされる可能性がある。
2023年3月31日現在、私たちは1億736億ドルの現金、現金等価物、有価証券投資を持っている。私たちは、現在の現金、現金等価物、および有価証券投資は、少なくとも10-Q表の四半期報告が発表された日から今後12ヶ月以内に、現在の運営計画に資金を提供するのに十分であると予想しています。私たちの推定は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用することができる。変化する状況-その中のいくつかは私たちの制御を超えているかもしれない--私たちの資本消費速度は私たちの現在の予想よりも大きく速く、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれない。
その前に、私たちが相当な収入を得ることができれば、私たちは公開または私募株式発行、債務融資、協力、許可手配、または他の出所を通じてより多くの資金を得ることを要求され、これは私たちの株主を希釈したり、私たちの経営活動を制限したりするかもしれない。
臨床前研究と臨床試験を含む薬物製品を開発することは、非常に時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、完成するのに数年かかる。設立以来、私たちの運営は大量の現金を消費し、特に私たちが臨床試験を開始し、私たちの候補製品のマーケティング承認を求める場合、近く、長期的に私たちが行っている活動に関連する費用が増加することが予想される。私たちが開発した1つ以上の候補製品が商業販売のために承認されても、販売、マーケティング、製造、流通活動に関連した巨額のコストが生じることが予想される。FDA、EMA或いは他の監督管理機関が現在予想されている基礎の上で臨床試験或いは臨床前研究を行うことを要求した場合、私たちの費用は予想を超える可能性がある。他の予期せぬコストもまた現れるかもしれない。著者らが計画した臨床前研究と臨床試験の設計と結果は高度に不確定であるため、著者らは著者らが開発した任意の候補製品の開発と商業化に成功するために必要な実際の資源と資金の数量を合理的に見積もることができない。私たちはまた上場企業の運営に関するコストが発生すると予想している。したがって、私たちは私たちの行動を続けるために多くの追加資金を得る必要があるだろう。
私たちの将来の資本需要は可能な要素に依存するだろうが、これらに限定されない
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これらまたは他の要素のいずれの候補製品開発結果の変化も、候補製品開発に関連するコストおよび時間を著しく変化させる可能性があり、これらの要素の多くは私たちが制御できるものではない。私たちは規制とマーケティングの承認を得て、製品販売を実現するために必要なデータや結果を決して生成しないかもしれません。しかも、私たちの候補製品が承認されれば、商業的成功を得られないかもしれない。したがって、私たちは追加的な資金調達に依存して私たちの業務目標を達成し続ける必要があるだろう。
有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画が十分な資金を持っていると考えても、追加の資本を求めることができる。より多くの資金を得ようとすることは、私たちの経営陣の日常活動への注意をそらす可能性があり、これは候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは必要な時や受け入れ可能な条件下で資金を調達することができず、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実施する能力に負の影響を与え、私たちは私たちの1つまたは複数の臨床前開発計画、プラットフォーム、製造活動、現在または計画中の臨床試験、または将来の商業化努力を延期、縮小、一時停止、またはキャンセルしなければならないかもしれない。
私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、条項は清算または株主としての権利に悪影響を及ぼす他の特典を含む可能性があります。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある合意には、追加債務を招く、特定のレバー率を維持する、買収、買収、合併または協力取引に従事する、我々の資産を売却する、資本支出を行う、株式を償還する、特定の投資を行う、配当を発表する、または将来の債務を確保する、など、私たちの特定の行動をとる能力を制限または制限する契約が含まれる。これらの制限は、私たちが業務を展開し、業務計画を実行する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが第三者との戦略的協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配に基づいて、前金またはマイルストーン支払いによって追加資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術または知的財産権、将来の収入フロー、研究計画または候補製品に対する貴重な権利を放棄し、または私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。もし私たちが株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができます。
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私たちは私たちの純営業損失の繰越といくつかの他の税務属性を利用して、未来の課税収入を相殺する能力は限られているかもしれません。
私たちの純営業損失(NOL)の繰越は将来の課税収入を相殺するために使えないかもしれません。米国税法がそれらの使用を制限しているからです。また、改正後の1986年の“国税法”(Code)第382条及び383条によると、ある会社が“所有権変更”(一般に会社所有権が3年間スクロール期間中に“5%の株主”から累計50ポイントを超える変更と定義されている)を経験すれば、同社は変更前のNOLと何らかの変更前の税収属性を用いて変更後の課税収入を相殺する能力が限られている可能性がある。似たような規則は州税法に適用されるかもしれない。私たちは過去にこのような所有権の変化を経験して、未来に私たちはその後の株式所有権の変化のために所有権の変化を経験するかもしれません。その中のいくつかは私たちがコントロールできません。したがって、私たちがNOLといくつかの他の税金属性を使用する能力は制限されるかもしれない。
私たちの候補製品の発見、開発、製造、商業化に関するリスク
私たちの候補製品は開発の初期段階にあり、私たちはまだ商業販売のための製品を承認していません。もし私たちが開発に成功し、規制機関が私たちの候補製品の承認、製造、商業化を得ることができない場合、あるいは他の候補製品の開発に成功できない場合、あるいは開発過程で重大な遅延に遭遇した場合、私たちの業務は損害を受けるだろう。
私たちの開発はまだ非常に早い段階にある。私たちが製品販売から任意の収入を得ることができる前に、私たちの各プロジェクトおよび候補製品は、追加の臨床前および/または臨床開発、製造能力および専門知識の拡大、規制承認、商業組織の構築、または商業化、大量投資、および重大なマーケティング努力を成功的にアウトソーシングする必要がある。そのため、我々の候補製品をさらに開発·商業化するには大量の運営·財務投資が必要であるため、失敗のリスクが高く、適切な製品の開発に成功しない可能性がある。
もし私たちの製造プロセスを最適化して、適用法規標準に符合する候補製品を生産することができなければ、適時に私たちの臨床試験を開始し、完成することができない、あるいは私たちの試験から有利な結果を得ることができなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの計画を進めることができないかもしれない。私たちの臨床試験が時間通りに開始され、完成されるかどうか、あるいは私たちが計画した臨床戦略がFDAや同様の外国の規制機関によって受け入れられるかどうかを確認することはできない。また、私たちの開発計画のいかなる変化も私たちの候補製品の表現が異なることを招き、計画中の臨床試験の結果に影響を与える可能性があり、これは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験あるいは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、私たちの候補製品の承認を延期し、候補製品の商業化(承認されれば)と収入を創出する能力を脅かす可能性がある。
臨床試験を行っているバイオ製薬製品は高い失敗率を示している。臨床前動物モデル或いは早期臨床研究において良好な結果を得たが、候補製品は人体試験において予見できない安全問題或いは治療効果が不足していることは希ではない。また，製薬やバイオテクノロジー業界の一部の会社でも後期臨床試験で大きな挫折を経験しており，早期臨床試験でエキサイティングな結果が得られても同様の状況を経験する可能性がある。また、データの異なる解読や製品開発中の規制政策の変化を含む、多くの要素による規制遅延や拒否に遭遇する可能性がある。
私たちの計画の開発はまだ初期段階なので、最終的に私たちの候補製品から相当な収入を得ることができるかどうかは、数年以内には起こらないと予想されます。もしあれば、問題を含む多くの要素にかかっています承認されれば、私たちが収入を創出し、利益を達成する能力は、私たちの候補製品の発見、開発、商業化に関するいくつかの目標を達成する能力に大きく依存する.”
私たちはその中の多くの要素を制御することができません。製造過程のいくつかの側面、臨床前と臨床開発、監督審査過程及び私たちの知的財産権に対する潜在的な脅威を含む。もし私たちがこのような要素のうちの1つまたは複数で成功しなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を商業化することに成功できなくなり、これは私たちの業務に実質的な損害を与えるだろう。
利益を維持するためには、承認され、最終的に大量の収入が生じる候補製品を開発し、商業化しなければならない。私たちは何年も候補製品の承認を得られず、このような活動で決して成功しないかもしれないと予想している。私たちが承認を得て私たちの1つ以上の候補製品を商業化し始めても、私たちは引き続き多くの研究開発、製造、その他の開発、マーケティングの多くの候補製品を生成し続けるために、十分な収入を生み出して利益を達成することはできません。もし私たちが利益を上げたり、利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。
候補製品を発見し、臨床開発に進めることに成功しても、彼らの成功は、本“リスク因子”の節で他の場所で説明したすべての臨床、監督、商業リスクの影響を受ける。したがって、私たちはあなたに保証することはできません。私たちはあなたに発見、開発、規制部門の承認、製造、商業化、または任意の候補製品から相当な収入を得ることができます。
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新技術に基づいて候補遺伝子治療製品を決定·開発しようとしているが，我々が開発可能な任意の候補製品を管理する規制環境は厳しく，複雑で不確実であり，変化する可能性があるため，規制承認を得る時間やコストを予測することはできず，承認されれば，我々が開発する可能性のある任意の候補製品を予測することができる。
心臓遺伝子治療候補製品を発見·開発·製造し，商業化する予定である。当社の候補製品は、AAV 9のような既知のハウジングを使用してもよいし、当社のハウジング工学によって開発または第三者から許可された独自のハウジングを使用してもよい。さらに、私たちの候補製品は、新しい心臓特異的プロモーターを使用することも可能であり、心臓遺伝子療法の指向性送達および効率的な吸収を支持するために、輸液または注射ベースのカテーテルを含む異なる投与経路を探索することができる。私たちはまた私たちの候補製品のための独自の製造プロセスを作った。私たちの未来の成功はこのような新しい治療法の成功にかかっている。
より広範な遺伝医学領域では、AAV媒介遺伝子転移を利用した製品を含む治療製品は少なく、FDA、EMA或いは類似の外国監督機関のマーケティング許可を得た。現在のところAAVによる遺伝子療法は心臓への使用が承認されておらず，新たなカプシド，プロモーターあるいは送達法を用いた心臓療法はいうまでもない。したがって，我々の製品候補製品が米国，欧州連合(EU)または他の管轄区域で規制承認を得るのにどのくらい時間がかかるか，またはいくらかかるかを決定することは困難である.
我々が開発した任意の新しい候補遺伝子治療製品の規制要求は完全に明確ではなく、時間の経過とともに変化し、さらに変わる可能性がある。より成熟した遺伝子療法や細胞療法のカテゴリーに適合した製品であっても，規制構造は発展している。監督管理機関のデータ要求とリスク緩和方法の変化は、監督管理機関が遺伝子治療と心血管領域に関係のない会社の臨床プロジェクトで提出した安全懸念による要求を含み、著者らの臨床開発に実質的な影響を与え、私たちのコストを増加させ、監督機関の私たちの候補製品に対する承認を延期する可能性がある。また、既存の遺伝子治療製品と細胞治療製品を監督する担当者は大きく重なっている。例えば，米国では，FDAは遺伝子治療や関連製品の審査を統合するために，その生物製剤評価·研究センター(CBER)内に組織·高度治療オフィスを設置し，その審査についてCBERにアドバイスを提供するために細胞，組織，遺伝子治療諮問委員会を設置している。
私たちの候補製品はFDA管理の規制の枠組みの下で任意の新しい生物に適用される安全性と有効性基準に適合する必要がある。FDAの監督·機関審査委員会(IRBs)の監督に加え，米国国立衛生研究院(NIH)が発表したガイドラインによると，遺伝子治療臨床試験は機構生物安全委員会(IBC)の審査·監督を受け，IBCは地方機関委員会であり，組換えや合成核酸分子を用いた研究の審査·監督を担当している。IBCはこの研究の安全性を評価し、公衆の健康または環境に対する任意の潜在的リスクを決定する。NIHガイドラインは強制的ではないが，関連研究がNIH組換えや合成核酸分子研究助成を受けた機関で行われているか，あるいはその助成によって行われていない限り，多くの会社や他のNIHガイドラインに拘束されていない機関は自発的にこれらのガイドラインに従っている。FDAは個別遺伝子治療プログラムを継続できるかどうかを決定しているにもかかわらず，他の審査機関の審査過程や決定は臨床試験の開始を阻害または延期する可能性があり，たとえFDAがこの試験を審査して起動を許可したとしても。
これはEUにも同じく適用される。EMAの高級治療委員会(CAT)は高級治療薬物製品の品質、安全性と有効性を評価する責任がある。先進的な治療薬物製品は遺伝子治療薬、体細胞治療薬と組織工学薬物を含む。CATの作用はEMAに提出された遺伝子治療候補薬物の上場許可申請のための意見稿を準備することである。EUでは，遺伝子治療製品の開発と評価は関連EUガイドラインを背景に考慮しなければならない。EMAは遺伝子治療製品の開発とマーケティング許可に関する新しいガイドラインを発表し、これらの新しいガイドラインを遵守することを要求する可能性がある。そのため、EUが遺伝子治療製品と細胞治療製品に適用するプログラムと標準は、著者らが開発可能な任意の候補遺伝子治療製品に適用される可能性があるが、現在まだ確定されていない。さらに、EMAの承認はFDAが何かを承認する必要がある可能性があることを示していないかもしれない。
潜在遺伝子治療製品を市場に投入するために必要な監督管理の承認を遅延或いは獲得できなかったか、或いは監督管理の承認を得るのに必要な意外なコストは、私たちが十分な製品収入を生成する能力を低下させ、そして私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に重大な損害を与える可能性がある。
遺伝子治療と遺伝子制御製品の分野で、他の機関が行う臨床前研究或いは臨床試験の不利な発展はFDA、EMAと他の監督管理機関が私たちの候補製品に対する臨床試験と承認の要求を修正すること、あるいは遺伝子制御技術の製品の使用を制限することを招く可能性があり、この2つの状況はすべて私たちの業務を損害する可能性がある。例えば，FDAは他社が開発している遺伝子治療製品候補製品の様々な臨床試験に臨床的制限を加えている。そのほか、FDA、EMAと他の監督機関の臨床試験要求及びこれらの監督機関は候補製品の安全性と有効性を決定するための標準は、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性及び期待用途と市場によって大きく異なる。我々のような候補製品の規制承認プロセスは、他のより有名またはより広く研究されている医薬品または他の製品の候補製品よりも高価であり、時間がかかる可能性がある。また病気を治療する新しい潜在的療法が開発されている場合もあります
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例えば、潜在的な新しい終点および方法については、臨床経験がほとんどなく、FDA、EMAまたは他の監督機関は、臨床試験終点が臨床的意義のある結果を提供するリスクが増加するとは思わない可能性があり、それによって生じる臨床データおよび結果はより分析しにくいかもしれない。また，計画における臨床開発を支援または支援するために適切な動物疾患モデルを決定または開発することができない可能性がある。著者らが臨床開発において行う可能性或いは依存する任意の自然歴史研究はFDA、EMA或いは他の規制機関に受け入れられないかもしれない。既存或いは未来の条例或いは立法を管理する管理機関は、適時或いは技術的或いは商業的に実行可能な条件下で遺伝子制御技術を利用して製品の生産と販売を許可してはならない。さらに、規制行動または個人訴訟は、私たちの研究計画や最終製品の商業化に費用、遅延、または他の障害をもたらす可能性がある。しかも、一つの規制機関の承認は他の規制機関が何を承認する必要があるかを代表しないかもしれない。
上述した規制審査委員会および諮問グループおよびその発表された新しいガイドラインは、追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求し、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、私たちの候補製品の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の制限または制限を招く可能性がある。私たちが私たちの研究計画を推進し、私たちの候補製品を開発する時、私たちはこれらの監督·コンサルティングチームと協議し、適用されるガイドラインを遵守することを要求される。もし私たちがこれをできなかったら、私たちは私たちの候補製品の開発を延期または停止することを要求されるかもしれない。このような追加的な手続きは私たちが予想していたより長く検討と承認過程を招くかもしれない。規制審査手続きの増加或いは延長或いは著者らの候補製品開発の更なる制限による遅延はコストが高い可能性があり、そして著者らの適時な臨床試験の完成と著者らの候補製品を商業化する能力にマイナス影響を与える可能性がある。
私たちの候補製品の作用機序はまだ確認されておらず、商業的価値のある薬物を開発できるかどうかもわかりません。
私たちは新しい作用機序と考えられる候補製品を発見し、開発している。現在承認されている薬剤は，我々の化合物と同様の生化学的機序で機能していないようであるため，我々の候補製品が我々が開発しようとしている適応を安全かつ効率的に治療する商業的に可能な薬剤を産生することは確認できない。著者らが臨床前モデルで見た化合物結果は後続の臨床前研究で複製されない可能性があり、臨床試験で人体上の類似結果に転化しない可能性もあり、しかも人体上の早期臨床試験結果は後で著者らの候補製品に対するより大規模な臨床試験或いは発売後研究の結果を予測できないかもしれない。例えば、患者は、候補製品に対する抗体を産生する可能性があり、または候補製品の治療効果の持続時間が予想よりも短い可能性があり、時間の経過とともに治療効果が低下する可能性があり、これは承認を遅らせる可能性があり、承認されれば、最終的な商業的価値を制限する可能性がある。特定の疾患を治療するための候補製品の開発に成功し、規制部門の承認を得ても、その製品が処方医に受け入れられたり、保険会社によって精算されるかどうか、または他の疾患を治療するための製品または他の候補製品の規制承認を開発して得ることができるかどうかを判断することはできません。もし私たちが私たちの候補製品の開発と商業化に成功できなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう。
さらに、我々の任意の競合他社が、我々の任意の候補製品と同様の作用機構を有する独自の候補製品を開発すれば、そのような類似候補製品の開発中に発見された任意の治療効果または安全問題は、私たちの候補製品の開発に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、私たちの競争相手の候補製品が私たちの任意の候補製品と類似した作用機序を持っている場合、臨床試験において深刻な安全問題が発生したり、ターゲット患者の人々に使用された場合の治療効果が良くない場合、FDAまたは他の監督機関は私たちの候補製品をより厳格に審査し、さらなる開発遅延を招き、私たちの候補製品が最終的に承認される機会を下げる可能性がある。
薬物開発は長くて高価な過程と関連があり、結果は不確実だ。著者らの候補製品の臨床前研究、臨床試験と発売後の研究はFDA、EMA或いはその他の類似外国の監督管理機関を満足させる安全性と有効性を証明できないかもしれない、或いは積極的な結果を産生し、臨床前研究と早期臨床試験の結果は未来の結果を予測できないかもしれない。私たちは私たちの候補製品の開発と商業化を完了したり、最終的に完成できなかったりする過程で追加のコストが発生したり、遅延が生じる可能性があります。
私たちが開発した任意の候補製品がいつ、人体で有効または安全を証明するか、あるいは発売許可を得るかどうかを予測することはできません。FDA、欧州委員会の上場承認を得る前に、EMAまたは他の同様の外国規制機関が私たちの候補製品の販売に積極的な意見を出した後、私たちは完成しなければならない冗長で複雑で広範です臨床前研究と臨床試験は、これらの候補製品の安全性と有効性を十分な証拠で証明する。
臨床前和臨床試験は費用が高く，設計や実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，その最終結果も確定していない。私たちのいかなる臨床前研究あるいは臨床試験が計画通りあるいは計画通りに起動、進行または完成するか、あるいは根本的にできないことを保証することはできない故障はテストの任意の段階で発生する可能性があるこのような失敗は、研究設計の欠陥、用量選択問題、プラセボ効果、患者登録基準、および良好な安全性または有効性特徴を証明できなかったことを含む様々な要因によって引き起こされる可能性があり、これらの要因は、INDの提出の遅延または阻止、臨床試験の開始、市場承認の受信、または候補製品を商業化する能力、または一時停止または停止を要求する可能性がある
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私たちの候補製品のさらなる開発を中止します。また，臨床前研究や早期臨床試験の結果は後の臨床試験の成功を予測できない可能性がある。例えば，われわれの候補製品は臨床開発において期待される安全性と有効性を示すことができない可能性があり，臨床前研究で積極的な結果が得られたにもかかわらず，あるいは予備臨床試験に成功している。だから、 私たちが行ったいかなる臨床前研究、臨床試験或いは発売後の研究は一致或いは十分な有効性と安全性を証明し、上場承認を支持することを保証することはできません。
製薬と生物技術業界の多くの会社は後期臨床試験で重大な挫折を経験し、臨床前試験と早期臨床試験で人を奮い立たせる結果を得ても、私たちは類似した挫折に直面しないことを確定できない。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその薬物の発売許可を得られなかった。非常にまれな疾患の臨床試験は、特に、例えば、我々が研究しているいくつかの適応であり、これらの疾患では、患者数が非常に少なく、2つの伝統的で十分かつ制御された良好な研究が困難または不可能であるため、FDAまたは同様の外国の規制機関は、一般に、そのような疾患の治療法を承認する際に柔軟性を有することが許可されている。さらに、一方の法域が許容可能な支持承認の結果は、別の規制機関によって、別の法域の規制承認を支持するのに十分ではないと考えられる可能性がある。試験結果がFDAまたは同様の外国規制機関を満足させてマーケティング申請を支援することができない場合、私たちの候補製品の潜在的な承認を支援するために、追加の試験を行うために、入手できない可能性のある大量の資源を費やしてしまう可能性がある。さらに、私たちの任意の候補製品が任意の臨床試験において安全性および有効性を証明できない場合、私たちの他の候補製品の感想に悪影響を与える可能性があり、および/またはFDAまたは同様の規制機関が、私たちの任意の候補製品を承認する前に追加的な試験を要求する可能性がある。
私たちは臨床前研究、臨床試験または発売後の研究期間中、あるいはそのために多くの予見不可能な事件に遭遇する可能性があり、これらの事件は、私たちが上場許可を得ることを遅延または阻止することができ、あるいは候補製品を商業化する能力を含む
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もし私たちが任意の小児科適応を追求するか、あるいは任意の承認された薬品ラベルを小児科群を含む群に拡大すれば、私たちは小児科群の臨床試験に関連する追加の挑戦に直面する可能性があり、これは私たちの運営コストを増加させ、規制の承認と商業化を延期するか、あるいは追加の責任を負わせるかもしれない。例えば，合格した臨床地点を探すには，十分な小児科人口に触れることができ，われわれの臨床試験への参加に興味があり，成人適応よりも多くの時間を要する可能性がある。我々が計画した臨床試験では，目標遺伝疾患や心臓病や我々の候補製品に適用される条件に適合する患者は少ない可能性がある。これは，われわれが計画した小児科臨床試験のための患者募集に要する時間を増加させ，われわれの臨床開発スケジュールを延長し，このような小児科適応の承認を延期し，われわれの運営コストを増加させる可能性がある。著者らはまた、候補製品の調合または他の態様を修正し、成人患者集団に対する同類の候補製品と比較して、生産変更を行い、投与経路を修正し、ブリッジ研究と追加の安全性研究のような追加の臨床試験を行い、その後、小児科群の中で臨床試験を開始することができるかもしれない。著者らが小児科患者のために計画した臨床開発活動のいかなる遅延も著者らの業務運営に不利な影響を与える可能性がある。
もし私たちの候補製品に対して、現在予想されている以上の追加の臨床前研究または臨床試験または他の試験を行うことを要求された場合、もし私たちの候補製品に対する臨床前研究または臨床試験または他の試験をタイムリーに成功させることができなければ、これらの研究、試験または試験の結果が陽性でないか、または適度な陽性である場合、または安全問題がある場合、計画外のコストが発生し、遅延される可能性があるINDを発表し臨床試験を開始したり申請して上場承認を得る。私たちはまた、コストおよび費用の増加および/または遅延をもたらす可能性がある、私たちの計画の1つまたは複数の臨床試験の設計または計画を変更することを決定することができます。私たちの臨床前研究または臨床試験を開始または完了するいかなる遅延も、私たちのコストを増加させ、私たちの開発と承認過程を緩和し、独占的な候補製品の商業化の権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮し、競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にすることを含む、私たちの製品販売と収入を創出する能力を危うくします。もし私たちが承認された場合、私たちは限られたまたは限定的な上場承認を得て、追加の上場後のテスト要求を受けたり、上場承認を受けた後に市場から除去したりすることができる。
また，将来的には我々の臨床試験の首席研究員が時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはFDAまたは同様の外国規制機関にいくつかの関係を報告することを要求されるかもしれない。FDAや同様の外国の規制機関は結論を出す可能性があり、私たちと主要な研究者との財務関係は利益の衝突をもたらしたり、他の方法でこの研究の解釈に影響を与えたりする。したがって，FDAや同様の外国の規制機関は，適用された臨床試験地点で発生するデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これは、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちのマーケティング申請の承認を遅延または拒否することを招き、最終的には、私たちの1つまたは複数の候補製品が上場承認を拒否する可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、および見通しを深刻に損なう可能性がある。
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我々の候補製品が単独で使用されているか、または他の承認された製品や研究用新薬と併用されている場合、深刻な有害事象、毒性または他の不良副作用を引き起こす可能性があり、それによって、安全状況の遅延または規制部門の承認または市場受け入れを阻止することを招く可能性があり、あるいは承認されても、新たな安全警告、禁忌症または予防措置を含む市場からの撤退を要求することができ、あるいは他の方法でその商業的潜在力を制限したり、重大な負の結果を招く可能性がある。
私たちは心臓病を治療する新しい治療法を開発している。したがって、私たちが開発する可能性のある候補製品の安全状況には不確実性がある。私たちの候補製品が副作用に関連している場合、または臨床前研究または臨床試験において予期しない特徴を有する場合、私たちは、それらの開発を中断、延期または放棄する必要があるかもしれない、またはその開発をより狭い用途または集団に制限する必要があり、リスク-収益の観点から、これらの用途または亜集団において、不良副作用または他の特徴は、それほど一般的ではなく、それほど深刻ではない、またはより容易に受け入れられるかもしれない。治療に関連する副作用はまた、患者募集または被験者が試験を完了する能力に影響を与えるか、または潜在的な製品責任クレームをもたらす可能性がある。われわれの候補品に他の遺伝子療法のような副作用が出現しないことは保証されず，副作用の患者への安全でないレベルへのアップグレードを防ぐことができる保証はない。これらの状況のいずれも、影響を受けた候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止し、私たちの業務、財務状況、および将来性を深刻に損なう可能性がある。
われわれの臨床試験では，患者は重篤な有害事象やわれわれの前臨床研究または以前の臨床試験では観察されなかった他の副作用を受ける可能性がある。われわれの候補製品を用いて治療を受けている患者も他の療法を受けている可能性があり，これらの療法はわれわれの候補品とは無関係な副作用や有害事象を招く可能性があるが，われわれの臨床試験の成功に影響を及ぼす可能性がある。重篤な患者を著者らの臨床試験に組み込むことは、試験に参加する過程中または後であっても、これらの患者が使用している可能性のある他の治療方法または薬物、またはこれらの患者の疾患の重症度にかかわらず、死亡または他の不良医療事件を引き起こす可能性がある。
もし私たちの任意の臨床試験で深刻な有害事象や他の副作用が観察された場合、私たちは患者を臨床試験に参加することが困難になる可能性があり、患者は私たちの試験から撤退するかもしれないし、あるいは候補製品の試験または私たちの開発を完全に放棄することが要求されるかもしれない。我々、FDA、EMA、他の同様の規制機関、またはIRBは、そのような試験の対象が許容できない健康リスクまたは副作用に直面していると考えることを含む、様々な理由で候補製品の臨床試験を随時一時停止することができる。生物技術業界で開発されたいくつかの潜在療法は最初に早期試験で治療の将来性を示したが、その後副作用が発生することが発見され、それらの更なる発展を阻害した。副作用が候補製品の発売許可の獲得或いは保持を妨げなくても、不良副作用は他の治療法に対する耐性によって市場受容度を抑制する可能性があり、発売承認に制限性ラベル警告或いは限られた患者集団に対して、或いは潜在的な製品責任クレームを招く可能性がある。このような事態のどのような発展も、私たちの業務、財務状況、そして見通しに実質的な損害を与える可能性がある。また，我々のいずれかの候補製品が発売承認されれば，承認された後，以前臨床試験では見られなかったこのような候補製品に関連する毒性も発展する可能性があり，追加の臨床安全試験が要求され，薬品ラベルに追加の禁忌症，警告，予防措置を加え，製品の使用を重大に制限したり，製品を市場からリコールしたりする可能性がある。いかなる規制機関も、私たちの任意の候補製品や発見計画が公衆使用に安全または有効であることを決定して、任意の指示を提供することはない。私たちの候補製品が人体に毒性を与えるかどうかを予測できず、それによって監督部門の承認を排除し、承認されれば、臨床前研究或いは早期臨床試験に基づく監督管理許可が撤回されることになる。
臨床前研究と早期臨床試験の結果は後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり、著者らの臨床試験結果はFDA、EMA或いはその他の類似の外国監督機関の要求に符合しない可能性がある。
私たちは厳格に制御された臨床試験を通じて、私たちの候補製品が異なる人々の中で使用されていることが安全で有効であることを大量の証拠で証明することを要求され、その後、私たちはその商業販売の市場承認を求めることができる。臨床前研究と早期臨床試験の成功は未来の臨床試験が成功することを意味しない。例えば、私たちの任意の候補製品が、以前の臨床前研究または早期臨床試験のように、現在または未来の臨床前研究または未来の臨床試験で表現されるかどうかは分からない。臨床試験中の候補製品は十分な安全性と有効性を証明できない可能性があり、FDA、EMAとその他の類似した外国の監督管理機関を満足させ、すでに臨床前研究を通じて進展したにもかかわらず。規制当局はまた、満足できる安全性が証明されるまで、後期試験の範囲を制限する可能性があり、これは、規制承認を延期し、候補製品を販売する可能性のある患者群の規模を制限したり、規制承認を阻止したりする可能性がある。
いくつかの場合、多くの要素のため、同じ候補製品の異なる臨床試験間の安全性と有効性結果は有意差が存在する可能性があり、試験方案の変化、患者群の大きさとタイプの差異、投与量と用量方案と他の試験方案の差異と遵守及び臨床試験参加者の退学率を含む。私たちの候補製品を使用して治療している患者も、他の治療法を受けている可能性があり、他の承認された製品を使用しているか、または新薬を研究している可能性があり、これは、私たちの候補製品とは無関係な副作用または有害事象をもたらす可能性がある。したがって，特定の患者の治療効果評価は大きく異なる可能性があり，臨床試験では患者や場所が異なる。この主観性は著者らの臨床試験結果の不確実性を増加させ、それに不利な影響を与える。
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私たちが行う可能性のある任意の臨床試験が一致または十分な有効性と安全性を証明するかどうか、私たちの任意の候補製品の発売承認を得るのに十分であるかどうか分からない。
もし私たちが臨床試験において患者の登録および/または維持の面で遅延または困難に遭遇した場合、私たちの監督提出または必要な上場承認は延期または阻止される可能性がある。
これらの試験に参加するのに十分な数の合格患者を見つけることができなければ、試験が終了するまで、候補製品の臨床試験を開始または継続できないかもしれない。患者登録は臨床試験時間の重要な要素であり、著者らは合格患者を募集する能力が限られているか、或いは私たちが期待しているより遅いかもしれない。
私たちはいくつかの適応のための製品、例えば稀な遺伝病を含む心臓病治療の候補製品を開発しており、臨床試験に供することができる患者プールは限られている。我々が計画した臨床試験に適した疾患段階の患者を識別し募集し，治療中および治療後にこれらの被験者を十分に監視するために困難に遭遇する可能性もある。患者を発見し診断する過程は高価であることが証明されるかもしれない。また，われわれの臨床試験では，治療医も彼らの医療裁量権を用いて，われわれの臨床試験に参加した患者がわれわれの研究から撤退し，代替療法を試みることを提案している。
われわれの競争相手が開発中のプロジェクトに対して臨床試験を行っているため，患者登録が影響を受けることが予想され，これらの項目はわれわれの候補製品と同様の適応を有しており，本来われわれの臨床試験に参加する資格のある患者は競争相手プロジェクトの臨床試験に参加することができる。患者登録が私たちの臨床試験に参加することは他の要素の影響を受ける可能性があります
私たちは十分な数の患者を私たちの臨床試験に参加することができません。これは重大な遅延を招きます。あるいは1つ以上の臨床試験を完全に放棄する必要があるかもしれません。私たちの臨床試験で登録を遅延させることは、私たちの候補製品の開発コストを増加させ、候補製品を販売する市場の承認を得る能力を脅かす可能性があります。また，われわれの臨床試験に十分な数の患者を募集できても，治療や任意のフォローアップ期間内に臨床試験への参加を維持することは困難である可能性がある。
候補製品を開発するために必要な大量の資源は、私たちが資金を得る能力に応じて、いくつかの計画と候補製品を優先的に開発しなければならない。さらに、私たちは、成功した製品を生成できない計画または候補製品に限られた資源を費やし、より利益または成功の可能性が高い可能性の高い候補製品または適応を利用することができないかもしれない。
候補製品の開発には大量の資源が必要であるため，特にIND支援研究における候補製品と臨床試験を開始する候補製品は，どのような計画，候補製品，適応を追求し推進するか，各項目，候補製品，適応に割り当てる資源数を決定しなければならない。私たちは分配研究や開発について
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特定のプロジェクト、候補製品、または治療分野の協力、管理、および財務資源は、実行可能な商業製品の開発を招くことがなく、より良い機会から資源を分流する可能性がある。同様に、いくつかのプラットフォーム、計画、または候補製品について、延期、終了、または第三者との協力の潜在的な決定も、その後、最適ではないことが証明され、予想される貴重な機会を逃す可能性がある。もし私たちが私たちの任意のプロジェクトや候補製品の実行可能性や市場潜在力について間違った判断をしたり、生物技術業界、特に心臓病学分野の傾向を誤読したら、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性があります。したがって、私たちは、実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用することができず、他の計画、候補製品、または他の疾患を追求する機会を放棄または延期することが要求される可能性があり、これらのプロジェクト、候補製品または他の疾患は、後に、私たちが選択して追求するよりも大きな商業的潜在力を有することが証明される可能性があり、または、私たちに有利な場合には、協力、許可または他の印税配置によって、私たちのプラットフォームまたは候補製品に貴重な権利を放棄することができ、この場合、独占開発権および商業化権利を保持するためにより多くの資源に投資することができる。
私たちは激しい競争に直面しています。もし私たちの競争相手が私たちよりも早く技術や製品を開発して販売したり、私たちが開発した製品よりも効果的で、安全で、安い場合、私たちのビジネス機会は否定的な影響を受けるでしょう。
生物技術と生物製薬業界の特徴は技術が迅速に進歩し、競争が激しく、特許と新製品及び候補製品を非常に重視していることである。私たちの競争相手は、私たちの候補製品と競争する製品、候補製品、およびプロセスを開発し、開発しているか、または開発しているかもしれません。我々が開発と商業化に成功した任意の候補製品は，既存の療法や将来出現する可能性のある新しい療法と競争するであろう。相当な数の製品が現在開発中であり、将来的に商業的に使用される可能性があり、候補製品の開発を試みる可能性のある条件を治療するために使用される可能性があると信じている。
私たちはアメリカと国際に競争相手がいて、大型国際製薬会社、老舗バイオテクノロジー会社、専門製薬会社、新興とスタートアップ会社、大学とその他の研究機関を含みます。また、他の組織と競合して管理者、科学者、臨床開発者を募集しており、これは私たちの専門レベルや業務計画を実行する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちはまた臨床試験場を設立し、臨床試験のための被験者を募集し、新製品の候補を確定と許可する上で競争に直面する。
各プロジェクトは既存製品と開発中の製品からの競争に直面することが予想され、様々な競争相手からの激しい直接競争に直面することが予想される。私たちと比較して、多くの既存と潜在的な競争相手は、より多くの財務、製造、マーケティング、薬物開発、技術と人的資源、および商業専門知識を持っている。特に大手製薬とバイオテクノロジー会社は、臨床テスト、監督管理の許可を得、患者の募集とバイオテクノロジー製品の製造において豊富な経験を持っている。これらの会社の研究やマーケティング能力も私たちよりはるかに優れており、承認されたり、開発後期の段階にある製品や、私たちのターゲット市場でリーディングカンパニーや研究機関との協力手配もあるかもしれません。古い製薬会社やバイオテクノロジー会社も、新しい化合物の発見と開発を加速させたり、私たちが開発した候補製品を時代遅れにする可能性のある新しい化合物の使用を許可したりするために投資する可能性がある。規模が小さい、または初期段階にある企業も、特に大型および成熟会社との協力を通じて、私たちの計画の補完または必要な技術を得る上で重要な競争相手であることが証明される可能性がある。これらのすべての要因により、私たちの競争相手は、私たちの前にFDA、EMA、または他の同様の外国規制機関の承認を得ることに成功したり、私たちの前に私たちの分野の製品を発見、開発、商業化することに成功するかもしれない。
もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のあるどんな製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、より広いラベル、より効果的なマーケティング、より広範な精算またはより安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消滅するかもしれない。私たちの競争相手も私たちよりも早くFDA、EMA、または他のような外国の規制機関によるその製品のマーケティング承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が市場に入る前に強力な市場地位を確立することができるかもしれません。遺伝子治療製品の性質により，潜在的患者が競争相手の遺伝子治療製品を使用することは，今後のある時点で我々の候補遺伝子治療製品を使用する可能性を排除する可能性がある。私たちが開発した候補製品が市場の承認を得ても、その時までにどんな競争製品も承認されていれば、それらの価格は競争相手の製品よりもはるかに高くなり、競争力が低下する可能性がある。私たちの競争相手が開発した技術の進歩や製品は、私たちの技術や候補製品を時代遅れにし、競争力に欠けたり、経済的ではないかもしれません。もし私たちが効果的に競争できなければ、私たちが開発する可能性のある製品を販売することから収入を得る機会は不利な影響を受けるかもしれない。
著者らが発表或いは公表した臨床試験の中期、主要と初歩データはより多くの患者データの出現に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
私たちは時々私たちの臨床試験の初歩的、中期的、またはバックラインデータを公開するかもしれない。これらの仮更新は，当時利用可能なデータの初歩的な分析に基づいており，特定の研究や実験に関するデータをより網羅的に審査した後，結果や関連する調査結果や結論が変化する可能性がある.私たちも仮説を立てて推定します
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計算と結論は私たちがデータの一部を分析することであり、私たちはすべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または機会がないかもしれない。したがって，我々が報告したバックライン結果は，同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり，あるいはより多くのデータを受信して十分な評価を行うと，異なる結論や考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。バックラインデータはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前に発表した予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、バックラインデータは慎重に表示されなければならない。さらに、すべての端末の中間分析ではなく、いくつかの端末の中間分析のみを報告することができる。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。中間データと最終データの間の不利な変化は、私たちの業務と将来性を深刻に損なう可能性がある。さらに、私たちまたは私たちの競争相手が今後追加的に中間データを開示することは、私たちの普通株の価格変動を招くかもしれない。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、通常、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。もし私たちが報告した予備またはバックラインデータが後期、最終的または実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しを損なう可能性がある。
私たちの特許薬物発見プラットフォームを利用して候補製品パイプラインを開発する努力は成功しないかもしれません。
私たちの戦略の重要な要素の一つは私たちの特許薬物発見プラットフォームを利用して一連の心臓病治療の候補製品を開発することである。そのためには、私たちの内部疾患モデリングおよびカプシド工学を含む、私たちの特許薬物発見プラットフォームと開発能力に投資し続けなければなりません。私たちは、私たちの計画を支援するための新しいプロモーターと規制要素を作り、心臓遺伝子療法を効果的に採用した指向性薬物送達方法を提供します。これまで、我々の研究·開発作業は一連の候補製品を生成してきたが、これらの候補製品は安全で有効ではないかもしれない。私たちの殻工学、推進者、そして規制要素は成功しないかもしれない。また，我々の特許薬物発見プラットフォームと開発能力が一連の異なる候補製品を開発できることを期待しているにもかかわらず，これに成功しない可能性がある。また，我々の特許薬物発見プラットフォームの使用が制限されていることも明らかになる可能性があり，われわれの治療法の代替用途は安全または有効ではないことが証明されているからである。
私たちがパイプラインを構築することに成功したとしても、有害な副作用や他の特徴が証明されているため、上場承認または市場で受け入れられる製品ではないことを示すことを含む、我々が決定した潜在的候補製品は臨床開発に適していない可能性がある。さらに、私たちの候補製品と計画は私たちの特許薬物発見プラットフォームに基づいているため、私たちの計画のうちの1つに関連する不良発展は、私たちの他の計画の実際または予想される成功可能性と価値に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
しかも、バイオテクノロジーと製薬産業の特徴は技術が急速に進歩していることだ。私たちの未来の成功は私たちが私たちの方法で競争地位を維持する能力があるかどうかにある程度かかっているだろう。技術変革の最前線に立つことができなければ、私たちの特許薬物発見プラットフォームを利用して計画と候補製品を作成し、開発することができなければ、効果的に競争することができないかもしれない。我々の競争相手は、既存技術の進歩または新しい方法または異なる方法の開発によって、我々の研究方法およびノウハウから得られた薬物発見過程における利点を潜在的に除去するために、我々の方法を時代遅れにしたり、候補製品の商業価値を制限したりする可能性がある。対照的に、同様の方法を使用しようとしている他の会社に関連する不利な発展は、私たちの特許薬物発見プラットフォームの実際または期待価値、ならびに私たちの計画および候補製品の潜在力に悪影響を及ぼす可能性がある。上記のいずれかの事件が発生した場合、私たちは1つ以上の計画のための開発作業を放棄することを余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります。
薬品の製造は複雑で、私たちまたは私たちの第三者製造業者とサプライヤーは生産中に困難に直面するかもしれない。もし私たちまたは私たちの任意の第三者製造業者またはサプライヤーがそのような困難に遭遇した場合、私たちは臨床前研究または臨床試験に十分な候補製品を提供するか、または患者に製品を提供する能力が(承認された場合)延期または阻止される可能性がある。
製造薬物、特に大量製造薬物は複雑であり、革新的な技術を使用する必要があるかもしれない。各ロットの許可された薬品は徹底的な安全身分、強度、品質、純度と効力テストを経なければならない。薬物製造には，この目的のために設計·検証するためのキー材料や施設，複雑なQAとQCプログラムが必要である。製造過程中の任意の微小偏差は、製造薬品物質、薬品充填、ラベル、包装、貯蔵と輸送及び品質管理とテストを含み、すべてロット不合格或いは製品リコールを招く可能性がある。変化が起きたとき
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もし製品が製造過程中に変化すれば、私たちは臨床前と臨床データを提供し、このような変化前後の製品の比較可能な品質と治療効果を示すことが要求されるかもしれない。もし私たちまたは私たちの第三者製造業者やサプライヤーがこれらの挑戦や他の理由で臨床前研究または臨床試験または商業化のために十分な数の製品を生産できない場合、私たちの開発および商業化努力は損なわれ、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しに悪影響を及ぼすだろう。
遺伝子療法は斬新で複雑で製造が難しい。私たちは生産問題に直面する可能性があり、私たちの候補製品の開発や商業化の遅延を招き、承認されれば、私たちの製品の供給が制限されたり、他の方法で私たちの業務を深刻に損害したりします。
私たちの候補遺伝子治療製品はほとんどの化学やタンパク質薬物に必要な加工工程よりも複雑な工程を必要とする。また，化学薬とは異なり，我々のような生物の物理的·化学的性質は通常完全には表現できない。したがって、完成品の検出は、製品が所望の方法で動作することを確保するのに十分ではない可能性がある。したがって、私たちは、このプロセスが有効であり、候補製品がこのプロセスに厳密かつ一貫して適合することを保証するために、複数のステップを使用して、私たちの製造プロセスを制御する必要がある。製造過程の問題は、正常過程との微小な偏差であっても、製品欠陥或いは製造失敗を招く可能性があり、それによって大量故障、製品リコール、製品責任クレーム或いは在庫不足を招き、これは臨床試験の起動を延期或いは阻止し、或いは監督部門の許可を得る可能性がある。私たちは問題に直面する可能性があり、十分な数量と品質の臨床レベルの材料を得ることができず、FDAや他の同様に適用される外国規制機関の標準や規範を満たし、一致して受け入れ可能な生産生産量とコストを持っている。また、候補遺伝子治療製品のために確立された製造プロセスや施設における問題も、私たちの製品に対する市場の需要を満たす能力を制限する可能性があり、承認されれば、製品収入を創出することを阻止し、私たちの業務を深刻に損なうことになる。
私たちが製造プロトコルを持っている他の当事者との合意が何らかの理由で終了すれば、代替可能なメーカーの数は限られており、製造を代替に移すにはかなりの時間がかかるだろう。
我々の製造経験が限られているため，我々の臨床開発と商業化計画を支援する候補製品の製造に成功する保証はない。
私たちは遺伝子治療と細胞再生プラットフォームの候補製品を支援するために完全に統合され内部化されたAAV製造能力を持っていますそれは.しかし，我々の資源を最適化し，小分子製造における広範な第三者経験を利用するために，CDMOと協力して我々の小分子プロジェクトを展開する予定である。
私たちの従業員の一部は以前他の会社で働いていましたが、バイオ製薬製品の製造経験があり、会社としては製造面での経験が限られています。また，製造業務の維持には大量の資源，管理時間，資本支出が必要であり，特に業務，品質，規制，施設，情報技術に関する分野である。
私たちの施設が十分な数の候補製品を生産することができ、私たちの臨床前研究や進行と計画中の臨床試験を支援することは保証できません。私たちの製造施設では、私たちは臨床用品生産の遅延やコスト増加に直面するかもしれない。私たちはまた、私たちの製造施設やプロセスを運営するために必要な経験豊富な科学、品質管理、製造人員を募集し、維持することに問題があるかもしれません。上記のいずれの分野でも意外な従業員不足や人員流出に遭遇した場合、私たちが行っている製造業務を効率的に管理できない可能性があり、これらの能力を開発することで期待される運営効率を得ることができない可能性があり、製品開発スケジュールに悪影響を与えたり、適用された規制要件を維持することが困難になったりする可能性があります。
もし私たちが十分な候補製品の予備供給を維持していなければ、私たちの内部製造能力の持続的な発展におけるいかなる遅延も、私たちの候補製品の供給を妨害したり、遅延したりする可能性がある。また、臨床開発過程で生産施設を交換するには、追加的な研究を行う必要がある可能性があり、規制当局に通知を出し、規制機関に追加の申請を提出し、規制機関の新しい施設の承認を得ることが延期される可能性があり、あるいは永遠に受け取らないかもしれない。
私たちの製造業務または能力発展のいかなる失敗や遅延も、私たちのプロセスのさらなる改善、品質管理の維持、契約メーカーへの依存を制限し、私たちの商業秘密および他の知的財産権を保護する能力を阻害し、候補製品の開発や商業化に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの製造施設は重要な政府法規と承認の制約を受け、私たちが法規を遵守したり、承認を維持しなければ、これらの法規と承認は往々にしてコストが高く、私たちの業務に悪影響を与える可能性があります。
FDAと適用される外国規制機関による臨床試験候補製品の生産と商業供給(承認されれば)のcGMP要求を遵守する必要がある。QCやQAを実現することは困難である可能性がある.私たちはfdaと他の管轄区域の類似機関の検査を受けて、適用に適合することを確認します
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規制要求。これらの要求は私たちの製造設備とプロセスの同定と検証を含む。CGMPまたは他の規制要件を遵守できなかった場合、または我々の施設または第三者サプライヤーの施設または運営が規制要件を遵守できなかった場合、または任意の規制機関による検査による遅延、中断、または他の問題は、私たちの候補製品の開発および商業化の能力を深刻に損なう可能性があり、臨床試験における候補製品の利用可能性に大きな遅延をもたらすか、または臨床試験を終了または保留するか、または私たちの候補製品のマーケティング申請の提出または承認を遅延または阻止または阻止する可能性がある。深刻な不遵守はまた、罰金、禁止、民事処罰、規制機関が私たちの候補製品に上場承認、遅延、一時停止または承認撤回、許可証取り消し、製品差し押さえまたはリコール、運営制限、刑事起訴を与えることを含む制裁の適用を招く可能性があり、これらはいずれも私たちの名声を損なう可能性がある。もし私たちがコンプライアンスを維持できなければ、私たちは私たちの候補製品の販売および/または製品のリコール、差し押さえ、禁止、または刑事起訴を受けることが許されないかもしれない。
私たちは私たちの候補製品を十分な品質と数量で成功的に製造することができないかもしれません。これは、私たちの候補製品の開発を遅延または阻止し、生成された承認された製品を商業化することになります。
これまで、私たちの候補製品はすでに大量に生産され、臨床前研究とTN-301とTN-201に対する著者らの第一段階の臨床試験に十分に使用されている。候補製品の臨床試験を行い，候補製品の販売が許可された場合に結果製品を商業化するためには，より多くの候補製品を生産する必要がある。私たちはタイムリーに、あるいは経済的に効率的な方法で、または私たちの任意の候補製品の製造能力を繰り返しまたは増加させることに成功できないかもしれない。製造の重大な変化や拡大には追加的な検証研究が必要となる可能性があり、これは高価であり、規制機関は審査·承認しなければならない。さらに、このような変更や拡張活動中に品質の問題が生じる可能性があります。
そのほか、候補製品の臨床前研究と臨床試験の進展から上場承認と商業化まで、開発計画の各方面、例えば製造方法と調合は、この過程でよく変化し、生産量と生産ロットの最適化に努力し、最大限にコストを下げ、そして一致した品質と結果を実現する。このような変化はこのような期待された目標を達成できない可能性がある。これらの変化のいずれも、我々の候補製品の表現が異なり、計画中の臨床試験または変更された材料を用いた他の将来の臨床試験の結果に影響を与える可能性がある。これは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、私たちの候補製品の承認を延期し、候補製品を商業化(承認されれば)と収入を創造する能力を脅かす。
もし私たちが私たちの任意の候補製品を十分な品質と数量で製造することに成功できなければ、その候補製品の開発および任意の最終製品の規制承認や商業発売が遅れる可能性があり、あるいは供給不足が発生する可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
私たちの候補製品は医師、患者、医療支払者、医学界の他の商業成功に必要な人の中で十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。
私たちの候補製品が監督部門の許可を得ても、それらは医者、患者、第三者支払人、医学界の他の人の中で十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。もし私たちが私たちの候補製品がもっと広く使用されることを可能にするために十分な安全性を証明できなければ、私たちは著しい製品収入を生むことができないかもしれませんし、利益を上げることができないかもしれません。私たちが承認した候補製品の市場受容度は多くの要素に依存するだろう
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もし私たちのすべての候補製品が承認されたが、医師、病院、医療支払者、および患者の十分な程度の受け入れを得られなければ、私たちはその候補製品から十分な収入を得ることができないかもしれず、私たちの財務業績は否定的な影響を受けるかもしれない。
心臓病を治療するための遺伝子治療技術や正確な薬物に対する公衆の不良イメージ或いは監督審査は、著者らが開発した候補製品の開発進捗や商業成功に負の影響を与える可能性がある。
我々が開発した候補製品の開発および商業成功は、AAVsの使用およびヒト疾患の予防または治療のための正確な医学を含む遺伝子治療技術の使用に対する公衆の受容の程度にある程度依存するであろう。遺伝子療法や正確な医学に対する公衆の否定的な見方は、候補製品を開発するために資金を調達したり、戦略的合意に達したりする能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
遺伝子治療と正確な医学は依然として新しい技術である。我々の製品のビジネスが成功し，開発と承認に成功すれば，遺伝子療法や精密医学の不安全，不道徳あるいは不道徳な説の悪影響を受ける可能性がある。これは不利な公衆認識と私たちの任意の候補製品が公衆または医学界の受け入れを得ることができない可能性がある。不利な公衆の見方はまた候補製品のための臨床試験を募集する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、規制によって承認された候補製品が商業化に成功するかどうかは、医師が処方した処方、および彼らの患者が治療を受けることを望むかどうかに依存し、これらの治療は、彼らがよく知っている既存の治療方法の代わりにまたは補充するためにこれらの候補製品を使用することを含み、より多くの臨床データを得ることができるかもしれない。
我々の候補製品の臨床前研究または臨床試験における任意の有害事象または不利な結果を宣伝するか、または我々の競争相手または類似技術を使用する学術研究者に関する研究または試験は、最終的に我々の技術または製品候補に起因することができなくても、世論に負の影響を与える可能性がある。公衆は人間療法や精密医学におけるAAV技術の使用に対して否定的な見方をしており、私たちの技術と競争相手の技術に関係していても、政府の規制強化を招き、候補製品の開発と商業化を延期したり、最終製品の需要を減らしたりする可能性があり、これらはいずれも私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
我々が開発している候補製品を有する疾患の患者数は限られており，臨床試験の登録や完成を困難にしたり，我々の臨床試験結果が上場承認を得るのに十分な統計的意義レベルに達していない可能性がある。これらの候補製品が市場承認を得ても、このようなターゲット患者グループは少なく、ターゲット患者グループはより少ない可能性があるため、私たちは患者を識別し、著しい市場シェアを奪取し、利益と成長を達成することができなければならない。
われわれは臨床試験においてわれわれの候補製品のいくつかの適応を評価する予定であり，まれな遺伝性疾患である。そのため，臨床試験に利用可能な患者池は限られている。これらの疾患のまれさに加えて、我々が計画している臨床試験の資格基準は、患者に測定可能な特定の特徴を有することを要求し、彼らの疾患が十分に深刻でないか、またはあまり深刻ではないことを保証するために、利用可能な研究参加者をさらに制限するであろう。また，われわれが治療を求めている疾患を識別する患者の努力はまだ早期段階であり，治療可能な患者数を正確に予測することはできない。条件に適合する十分な数の患者を見つけて募集することができない場合、または適用法規の要求に応じて、または所与の試験に適切な統計データを提供するために必要な場合、候補製品の臨床試験をタイムリーに開始または継続することができない可能性がある。同様に，治療しようとしているいくつかの疾患は本質的にまれであるため，少量の患者を用いて臨床試験を設計·実施し，候補製品の安全性と治療活性を評価する予定である。比較的に小さい被験者群で試験を行うことはリスクを増加させ、即ち少数の患者にのみ観察された任意の安全性或いは有効性の問題はこのような試験が統計学的意義を達成することを阻止するかもしれない
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これは私たちに追加の臨床試験を要求するか、あるいは私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを遅延または阻止することを要求するかもしれません。これは私たちの業務を深刻に損なうでしょう。
さらに、私たちの候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られている可能性があるか、または私たちの候補製品の治療を受け入れられない可能性があり、新しい患者はますます識別または接触が困難になる可能性があり、これは私たちの運営結果および業務に悪影響を及ぼすであろう。また、潜在的なターゲット層が非常に少ないため、私たちの候補製品のためにかなりの市場シェアを得ても、私たちはこのような巨大な市場シェアを獲得しているにもかかわらず、私たちは決して利益を達成しないかもしれない。
私たちが開発したすべての候補製品は不利な第三者の保証と清算のやり方と定価法規の制約を受けるかもしれません。
第三者支払者(政府衛生行政部門、個人医療保険会社、管理医療組織および他の第三者支払者を含む)の保証範囲と範囲、および十分な精算は、大多数の患者が高価な治療を負担できるようにするために重要である。我々が最初に我々の遺伝子治療製品候補のために求めた適応は患者群が小さかった。より小さい患者群を治療するための候補製品は商業的に実行可能であり、これらの候補製品の精算金額は相対的に高くなければならず、数量不足の問題を解決しなければならない。したがって、より小さい潜在市場規模を考慮した承認された候補製品のカバーと精算戦略を実施する必要がある。
私たちの任意の候補製品がマーケティング承認を得た販売は、米国でも国際的にも、これらの候補製品のコストがどの程度第三者支払者によって支払われ、精算されるかに大きく依存する。精算が得られない場合、あるいは限られたレベルに限られていれば、候補製品を商業化することに成功できないかもしれません。保険を提供しても、承認された精算金額が十分に高くない可能性があり、十分な投資リターンを実現するために十分な価格設定を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。保証範囲と精算は、マーケティングの承認を得た任意の候補製品の需要や価格に影響を与える可能性があります。保険や精算が得られない場合や、精算が限られたレベルに限られている場合には、マーケティング承認を受けた任意の候補製品を商業化することに成功しない可能性があります。
第三者支払者のカバー範囲や新承認製品の精算に関する不確実性が大きい。例えば，米国では，新製品の精算に関する主な決定は通常，米国衛生·公衆サービス部(HHS)の一機関である医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)によって行われる。CMSは新製品がどの程度連邦医療保険の下でカバーと精算されるかを決定するが、個人第三者支払者は通常CMSのカバーと精算に関する決定に大きく従う。しかし、第三者支払者が商品候補者に保険を提供することを決定することは、他の支払者も製品候補者に保険を提供するか、同じ精算レベルで保険を提供することを保証することはできない。したがって、カバー範囲を決定するプロセスは、しばしば時間がかかり、高価である。この過程は、各第三者支払者にそれぞれ私たちの製品を使用する科学的かつ臨床的支援を提供することを要求するが、保険と適切な精算を一貫的に適用すること、または最初に十分な精算を得ることを保証することはできない。
ますます多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。また，これらの支払者は価格に挑戦し，医療の必要性を検査し，候補医療製品の費用対効果を審査することが増えている。新たに承認された薬物の保険や補償には，特に重大な遅延が生じる可能性がある。第三者支払者は、承認されたリスト上の特定の候補製品、いわゆる処方表にカバー範囲を制限することができ、FDAによって承認された特定の適応のすべての薬剤を含まない可能性がある。私たちは私たちの製品の医療の必要性と費用効果を証明するために、高価な薬物経済学的研究を行う必要があるかもしれない。それにもかかわらず、私たちの候補製品は医学的に必要で費用効果的だと思われないかもしれない。私たちが商業化したどの製品も保険と精算を受けることができることを確実にすることはできません。もし精算できるなら、清算レベルはいくらですか。
米国以外では，治療薬の商業化は通常広範な政府価格制御や他の市場規制の制約を受けており，欧州，カナダ，その他の国ではコスト制御の取り組みが重視されており，候補製品などの治療薬の定価や使用に圧力を与え続けていると考えられる。多くの国、特にEU諸国では、国家衛生システムの一部として、医療製品価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。これらの国では、製品が発売承認された後、政府当局との定価交渉にはかなりの時間がかかるかもしれない。一部の国で精算或いは定価の承認を得るためには、私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。一般的に、この制度での製品価格はアメリカよりずっと低いです。他の国は会社が自分で価格を設定することを許可していますが、会社の利益を監視しています。追加の外国価格規制や定価規制の他の変化は、私たちの候補製品に受け取ることができる費用を制限するかもしれません。そのため、米国以外の市場では、米国に比べてわが製品の精算が減少する可能性があり、商業的に合理的な収入や利益を生み出すには不十分である可能性がある。
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第三者支払者の任意の候補製品のために保証範囲を確立または維持することができず、十分な精算ができない場合、これらの製品の採用および販売収入は悪影響を受け、承認された場合、これは逆にこれらの候補製品をマーケティングまたは販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。保証政策と第三者支払人の販売率はいつでも変化する可能性があります。規制部門の承認を得た1つまたは複数の製品が有利な引受·精算状態を獲得しても、将来的にはあまり有利ではない引受政策や精算料率が実施される可能性がある。
私たちの業務には重大な製品責任リスクがあり、私たちが十分な保険範囲を得ることができなければ、このような保証できないことは私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちに製品責任訴訟を提起すれば、私たちは重大な責任を負い、私たちの製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。
私たちの業務は治療療法の開発、テスト、製造、マーケティングの過程に固有の重大な製品責任リスクに直面しています。私たちは有限製品責任保険を持っています。私たちが持っているか得ることができるどんな保険も潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれない。しかも、臨床試験と製品責任保険はますます高くなっている。したがって、私たちは製品責任クレームによる損失から私たちを保護するために合理的なコストで十分な保険を得ることができないかもしれません。これらの損失は私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。また、私たちの保険証書には様々な例外があるかもしれません。私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれませんが、私たちは保険範囲を持っていません。私たちは私たちの保険範囲の制限を超えたり、私たちの保険カバー範囲内でない裁判所の裁決または和解合意で達成された任意の金額を支払う必要があるかもしれません。私たちはこれらの金額を支払うために十分な資本を持っていないか、または得ることができません。もし私たちが未来の協力者と合意して、私たちが損害賠償を受ける権利があっても、もし何かクレームが発生したら、この賠償は利用できないか十分かもしれない。
もし私たちの任意の候補製品が傷害をもたらしたり、臨床試験、製造、マーケティング、または承認後の販売中に不適切なことが発見された場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険、不注意、厳格な責任、または保証違反の告発を含む可能性があります。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。もし私たちが製品責任クレームの中で自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招いたり、私たちの製品のテストと商業化を制限されるかもしれません。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。
事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
規制承認およびその他の法律コンプライアンス事項に関するリスク
FDA、EMAと他の比較可能な外国監督管理機関の監督管理審査過程は長く、時間がかかり、しかも本質的に予測不可能である。もし私たちが最終的に規制部門の候補製品の承認を得ることができなければ、私たちは製品収入を生むことができなくなり、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
私たちの候補製品は、医薬品の研究、テスト、開発、製造、安全、効果、承認、記録保存、報告、ラベル、貯蔵、包装、広告と販売促進、定価、マーケティング、流通に関する広範な政府法規の制約を受け続けているだろう。厳格な臨床前テストと臨床試験及び広範な監督許可手続きはアメリカと多くの外国司法管轄区で成功しなければならず、新しいものであることができる
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薬品は発売を許可されることができる.FDA、EMA、および他の類似外国規制機関の承認を得ることは高価で予測不可能であり、通常、臨床試験開始後数年後に必要であり、関連する候補製品のタイプ、複雑性、および新規性を含む多くの要素に依存する。さらに、候補製品の臨床開発過程において、承認政策、法規、または承認を得るために必要な臨床データのタイプおよび数が変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性があり、承認の遅延または承認申請の不承認の決定を招く可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請を受け入れることを拒否することができ、著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他のデータが必要であることを決定することもできる。
私たちが開発したどの候補製品も必要な臨床試験に合格し、これらの製品の販売を開始するために必要な規制承認を得ることができる保証はありません。私たちの候補製品の申請は、以下の理由を含む、様々な理由で延期されたり、規制部門の承認を得られない可能性があります
この長い承認過程と、臨床試験結果の予測不可能性は、規制部門の承認を得ることができず、私たちのどの候補製品も市場に出すことができず、私たちの業務、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性がある。必要な承認を求めたり獲得したりする上でのいかなる遅延や失敗も，我々が開発し承認を求めている任意の特定の候補製品から収入を創出する能力に重大で不利な影響を与えるであろう.
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の管轄区域で私たちの候補製品の規制承認を得ることに成功するという意味ではない。
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の任意の管轄区域で規制承認を得ることができるか、または維持することができるという保証はない。例えば、FDAまたはEMAが候補製品の発売を承認しても、外国司法管轄区の比較可能な監督管理機関は、候補製品のこれらの国での製造、マーケティング、販売促進、精算を承認しなければならない。しかし、1つの管轄区域で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の管轄区域の監督管理承認過程にマイナス影響を与える可能性がある。承認手続きは司法管轄区域によって異なり、1つの管轄区で行われる臨床試験は他の管轄区の監督機関に受け入れられない可能性があるため、米国とは異なる要求と行政審査期限に関連する可能性がある。米国以外の多くの管轄区では、候補製品は先に精算許可を得てから、その管轄区で販売を許可することができる。場合によっては、私たちが私たちの製品のために受け取る価格もまた承認されなければならない。
外国の監督管理の承認を獲得し、外国の監督管理要求の遵守を確立し、維持することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。もし私たちまたは未来のパートナーが国際市場の規制要求を遵守できなかった場合、または適用されたものを受け取ることができなかった場合
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上場を承認しなければ、我々の目標市場は減少し、潜在的な候補製品市場の潜在力を十分に発揮する能力は損なわれるだろう。
私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、このような承認は私たちが求めている範囲よりも狭くなる可能性があり、私たちの候補製品は重大な上場後の監督要求と監督を受けるだろう。
私たちが最終的に臨床試験を完了し、私たちの候補製品の承認を得たとしても、FDA、EMA、および他の類似した外国規制機関は、それらの適応や患者数が私たちが最初に要求したものよりも限られている可能性があり、あるいは他の製品の商業的潜在力を制限する処方制限または警告を加える可能性があるので、私たちの候補製品を承認するかもしれない。さらに、任意の市販薬の規制承認は、この薬剤またはラベルまたは他の制限の承認用途または適応をマーケティング、普及、宣伝する可能性のある重大な制限を受ける可能性がある。規制当局は使用条件に関する予防措置や禁忌症を要求することができ、あるいは高価な発売後の臨床試験の表現に基づいて承認することができる。さらに、FDAは、NDAの承認の一部としてリスク評価および緩和戦略(REMS)計画を要求する権利があり、または承認後、承認された薬物の流通または使用にさらなる要求または制限を加える可能性がある。これらの要件または制限は、いくつかの専門的に訓練された医師または医療センターに処方を制限すること、治療をいくつかの安全な使用基準に適合する患者に制限すること、および治療を受けることを要求する患者の登録登録を含むことができる。上述のいかなる状況も私たちの候補製品の商業将来性に重大な損害を与える可能性があり、そして私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に重大な損害を与え、そして薬物の市場規模を著しく制限し、第三者支払人の精算に影響を与える可能性がある。
さらに、FDAまたは外国規制機関が私たちの候補製品を承認した場合、私たちの候補製品の製造過程、ラベル、包装、流通、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進、輸入、輸出、記録保存は広範で持続的な規制要求を受けるだろう。これらの要求には，安全性や他の上場後の情報や報告，登録の提出，および承認後に行った任意の臨床試験においてcGMPやGCPを継続的に遵守することが含まれている。医薬品メーカーとその施設はまたFDAと他の監督管理機関の持続的な審査と定期的な抜き打ち検査を受けて、cGMP法規と標準に符合することを確保した。もし私たちまたは監督管理機関が、ある製品に以前に未知の問題、例えば意外な深刻性や頻度の不良事件、またはその製品の製造施設に問題があることを発見した場合、監督管理機関は、製品のリコールを要求するか、市場から製品を撤回するか、または生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加える可能性がある。さらに、FDA、EMA、および他の類似した外国規制要求を守らなければ、私たちの会社は行政または司法制裁を受ける可能性があります
上記のいずれかのイベントまたは処罰の発生は、承認されれば、候補製品を商業化する能力を抑制し、収入を生じる可能性がある。さらに、私たちまたは任意の未来のパートナーは、安全モニタリングや小児科人口製品開発に関連する要求を含む法規要件を遵守しておらず、重大な経済的処罰を招く可能性もある。
私たちは私たちの候補製品のために孤児薬の指定を獲得したり、孤児薬物の独占経営権を獲得したり維持することができないかもしれないし、たとえ私たちがそうしても、この排他性はFDA、EMA、または他の同様の外国の規制機関が競争製品を承認することを阻止しないかもしれない。
米国やEUを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。孤児薬品法によると，製品が期待される薬物であれば，FDAは孤児薬として指定することができる
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まれな疾患や疾患の治療は、一般に、米国では年間患者数が20万人未満、または米国では患者数が20万人を超えると定義されているが、薬物開発のコストは米国では合理的な予想がなく、米国の販売から回収される。同様に、EU委員会は、EMA孤児医薬製品委員会の提案に基づいて、診断のための薬物の開発を促進するために孤児薬物指定を承認する。生命または慢性衰弱を脅かす疾患を予防または治療することは、ヨーロッパでは、10，000人以下の5人に影響を与え、満足できる診断、予防または治療方法を行うことは許可されていない(またはその製品は、影響を受けた人に大きな利益をもたらすであろう)。さらに、生命を脅かす、深刻な虚弱または深刻かつ慢性疾患の診断、予防または治療のために指定された薬剤、およびインセンティブがない場合、ヨーロッパでの販売は、薬剤を開発するための必要な投資が合理的であることを証明するのに十分ではない可能性が高い。EUでは、孤児薬物指定は一方が費用を下げたり費用を免除したりするなど、経済的インセンティブを得る権利がある。しかし、私たちが私たちの候補製品のために孤立した称号を得ることができるという保証はない。
米国では，孤児薬物指定は，臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免のために贈与資金の機会を提供するなど，一方が財政的インセンティブを得る権利がある。さらに、孤児薬物名を有する製品がその後、そのような名称を有する疾患に対するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児薬物排他性を得る権利がある。米国の孤児薬物排他的規定では，FDAは完全なNDAを含めて他のいかなる出願も承認してはならず，限られた場合を除いて7年以内に同じ適応の同一の薬物を販売している。ヨーロッパで適用される専門期間は10年だ。薬物が孤児薬物指定の基準に適合しなくなった場合、またはその薬剤の利益が十分に高く、市場排他性を得る理由がなくなった場合、ヨーロッパの排他的期間は6年に短縮されることができる。
著者らの遺伝子治療プラットフォームの主要な候補製品はすでにFDA(TN-201とTN-401)と欧州委員会(TN-201)の孤児薬物の称号を獲得し、私たちはアメリカ、ヨーロッパと他の司法管轄区の他の候補製品に孤児薬物の称号を求めるかもしれない。私たちが候補製品の孤児薬物指定を獲得しても、私たちはその候補製品の孤児薬物排他性を獲得したり維持できない可能性がある。医薬品開発に関連する不確実性により、孤児指定適応孤児薬物指定を受けたため、発売許可を得た最初の製品候補品ではないかもしれない。さらに、孤児が指定した適応よりも広い適応の承認を求める場合、またはFDAが指定された要求に重大な欠陥があると後に決定した場合、またはまれな疾患や疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を生産できることを保証できない場合、米国での独占営業権が制限される可能性がある。また，異なる活性部分を有する異なる薬剤が同じ条件で承認される可能性があるため，製品の孤児薬物排他性を獲得しても，この排他性は競合から製品を効率的に保護できない可能性がある。孤児薬物が承認された後であっても、FDAが後の薬剤が臨床的により安全で、より有効であると結論した場合、または患者ケアに大きな貢献をした場合、または孤児排他性を有する製品の製造業者が十分な製品数を維持できないと結論した場合、FDAはその後、同じ状況に対して同じ活性部分を有する同じ薬剤を承認することができる。孤児薬物指定は薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程中に候補製品にいかなる利点をもたらすこともなく、候補製品に優先審査を受ける権利があることもない。
はいCatalyst Pharms，Inc.Becera事件を訴える、1299“連邦判例編”第14巻(第11巡回法廷)2021年)には，裁判所はFDAの長期的な立場，すなわち孤児薬物排他性が条件を満たす疾患内の承認用途または適応にのみ適用されることに同意しない。この決定は孤児薬の独占権の適用に不確実性をもたらす。FDAは2023年1月24日に連邦紀要紙に通知を発表し、機関が裁判所を遵守しているにもかかわらず、触媒.触媒FDAはこの規制の長期的な解釈を継続して適用する予定です触媒.触媒命令-すなわち、機関は、孤児薬物の排他的範囲を、薬物が承認された用途または適応と一緒にバンドルし続け、これにより、他のスポンサーが、同じ孤児指定疾患または条件下で、承認されていない薬物の新しい用途または適応の承認を得ることを可能にする。未来の訴訟、立法、機関決定と行政行動がどのように孤児薬物の独占経営の範囲に影響するかはまだ不明である。
私たちは現在のFDAと医療法規と未来の立法の変化による困難に直面するかもしれない。
既存の規制政策は変化する可能性があり、追加の政府法規を公布して、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期する可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、あるいは規制適合性を維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。
将来の立法や行政や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度も、米国でも海外でも予測できない。例えば、今回のアメリカ政府のいくつかの政策は、私たちの商業および業界に影響を与える可能性があり、これは、FDAが通常の規制および監視活動に参加する能力に重大な負担を与えるか、または規則の制定、ガイドラインの発表、およびマーケティング申請の審査および承認によって法規を実施するなど、他の方法で深刻な遅延をもたらす可能性がある。現在と未来の立法、行政行動、訴訟を予測することは困難であり、以下に述べる行政命令、どのように実施されるか、およびそれらがどの程度私たちに影響を与えるかを予測することは難しい
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FDAの承認前検査、およびFDAに提出された任意の規制文書または申請のタイムリーな審査を含む、当社の業務、私たちの臨床開発、およびFDAおよび他の機関がその規制権力を行使する能力。これらの行政行動がFDAが通常の過程で監督·実行活動に従事する能力を制限したり、私たちの請負業者の運営を含む当社の業務運営を制限したりすれば、私たちの業務はマイナスの影響を受ける可能性がある。
例えば，2010年3月，2010年に医療·教育調整法案(総称してACAと呼ぶ)が改正された2010年の患者保護·平価医療法案が可決され，政府や民間保険会社の医療融資のあり方が大きく変更され，米国製薬業に大きな影響を与え続けている。ACAのいくつかの側面は公布以来、司法と国会の挑戦を受けてきており、その中のいくつかは成功しており、これは私たちの業務にかなりの不確実性をもたらしている。米国最高裁は2021年にテキサス州および他の挑戦者がACAの法的地位に挑戦していないと判断したにもかかわらず、将来の挑戦が私たちの業務にどのように影響するか、または他の医療措置および法規が最終的に連邦または州レベルで実施されるか、または任意の将来の立法または法規が私たちの業務に影響を与える可能性があると予測できない。
また，ACAが公布されて以来，米国では2013年4月1日から医療保険提供者が支払う総金額の削減，2031年まで有効であること，政府が提供者に多額の金を取り戻す訴訟時効期間を3年から5年に延長することなど，他の立法変化も提案されている。これらおよび将来の法律は、医療保険や他の医療資金のさらなる減少を招く可能性があり、承認されれば、私たちの薬品の顧客および私たちの財務運営に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
そのほか、政府は最近薬品メーカーがその上場製品の価格設定の方式に対して更に厳格な審査を行い、国会が数回の調査を行い、連邦と州立法を提出し、公布し、これらの立法は製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府の薬品に対する精算方法を改革することを目的としている。
2021年1月1日に施行される“2021年米国救援計画法案”によると、メーカーが州医療補助計画に支払う医療補助薬品還付計画還付の法定上限が撤廃される。この上限を廃止することは、販売製品よりも多くのリベートの支払いを製薬業者に要求する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な影響を与える可能性がある。2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬の競争を増加させるための複数の条項がある。この行政命令への対応として，HHSは高薬価に対応した総合計画を発表し，薬品定価改革の原則と国会がとりうる潜在的立法政策を概説し，これらの原則を推進した。2022年8月、国会は“2022年インフレ低減法案”(IRA)を可決し、その中には製薬業と連邦医療保険受益者に重大な影響を与える処方薬条項を含み、連邦政府がある高価な単一源連邦医療保険薬物の最高公平価格について交渉することを許可し、薬品価格交渉要求を守らないメーカーに罰と消費税を適用し、すべての連邦医療保険B部分とD部分の薬物がインフレリベートを獲得することを要求し、もしその薬品価格の増加がインフレより速い場合、限られた例外、及び連邦医療保険D部分を再設計して受益者の自己処方薬コストを下げるなどの変化を含む。これらの立法、行政と行政行動、バイデン政府が将来実施する任意の医療措置と機関規則が私たちと製薬業全体に与える影響はまだ不明である。IRA下の処方薬条項や，他の医療改革を含めてコスト制御措置を実施することで，収入を創出し，利益を達成したり，候補製品を商業化したりすることができることが阻止される可能性がある(承認されれば)。
州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入およびマーケティングコスト開示の制限、および透明性措置を含む薬品の価格設定を制御するための法規を立法し、実施してきており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。多くの州では、州薬品価格透明性と報告法が検討されているか、最近公布されており、これは私たちのコンプライアンス負担を大幅に増加させ、規制部門の承認を得て商業化を開始した後、このような州法律に基づいてより大きな責任を負わせる可能性がある。米国連邦や州医療立法の将来の行方を予測することはできませんこれらの立法は医療の獲得性を拡大し、医療コストをコントロールまたは低減することを目的としています。これらや法律や規制枠組みの任意のさらなる変化は、私たちの収入を減らしたり、コストを増加させたりして、私たちの業務、財務状況、運営結果に重大で不利な影響を与える可能性もあります。
ACAや将来講じられる可能性のある他の医療改革措置は，より厳しいカバー基準を招き，我々が受け取った任意の承認製品の価格に追加的な下り圧力をもたらす可能性が予想される。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは候補製品の商業化を阻止するかもしれない。
承認後の要求を拡大し、バイオテクノロジー製品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の上場承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできない。さらに、FDA承認過程に対する議会のより厳しい審査は著しく延期される可能性があります
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上場承認の阻止や、より厳しい製品ラベルや発売後のテストなどの要求の影響を受けます。
私たちはデータプライバシーとセキュリティの面で厳格な法律、規則、法規、政策、業界基準、契約義務を遵守し、私たちが拡張した司法管轄区域で他の関連法律と法規の制約を受ける可能性があります。その中の多くの法律と法規は変化と再解釈が発生する可能性があり、クレーム、私たちの業務やり方の変更、罰金、運営コストの増加、あるいは私たちの業務に他の損害を与える可能性があります。
グローバルプライバシーと個人情報セキュリティ問題の規制枠組みは急速に変化しており、予見可能な未来にはまだ不確定である可能性がある。米国連邦および各州、地方および外国政府機関は、法律、規則、法規、および基準によって、個人情報の収集、配布、使用、開示、記憶、セキュリティ、およびその他の処理を制限することを通過または検討している。
アメリカ以外では、関連された法的要求はまだ変化し続けている。例えば、EUでは、臨床試験で収集された個人データを含む健康データおよび他の個人データの収集および使用は、いくつかのEU加盟国レベルの立法によって会社に実質的な義務を課し、個人に新たな権利を与えるEU一般データ保護条例(GDPR)によって規制されているGDPRもイングランドとウェールズ、スコットランド、北アイルランドの法律の一部であり、2018年のEU(離脱)法案第3条に基づき、データ保護、プライバシー、電子通信(改正案など)により改正された。“2019年(EU離脱)条例”(SI 2019/419)、すなわちイギリスGDPRですGDPRを守らないことは、20，000，000ユーロまでの罰金や前会計年度の世界年商の4%(高い者を基準とする)、その他の行政処罰につながる可能性があります。GDPRは、処理可能な個人データに対する私たちの責任と責任を増加させ、GDPRおよび欧州経済地域(EEA)、イギリス(UK)、スイスのプライバシーおよびデータ保護に関する他の法律、規則、法規、基準を遵守するための追加の措置を実施する必要があるかもしれません。これは、GDPRまたは他の適用される法律、規則、法規、および基準を遵守する努力が成功しない、または成功しないと思われる場合、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある激務である可能性がある。また、2020年7月に欧州連合裁判所(CJEU)がEU-米国プライバシー盾を無効と判断した後、個人データを米国に移す適切なメカニズムには依然として不確実性がある。CJEUの決定や他の規制指導や事態の発展は、個人データを欧州経済圏やスイスから米国に移すことに追加的な義務を課す可能性があり、これらすべては、これらの管轄区域での私たちの活動を制限し、これらの管轄区域で製品やサービスを提供する能力を制限する可能性があり、私たちの政策ややり方を修正し、追加の契約交渉に参加したり、コストや義務を増加させたり、個人データを欧州経済区やスイスから米国に効果的に移す能力に制限を加えたりすることが求められている。
米国では、州データ漏洩通知法、州個人データプライバシー法(例えば、2023年1月1日に施行された“カリフォルニアプライバシー法”(CCPA)によって改正された2018年カリフォルニア消費者プライバシー法)、州健康情報プライバシー法、連邦および州消費者保護法など、様々なデータプライバシー、保護およびセキュリティ法律、ルール、法規、および基準が私たちの活動に適用される可能性がある。CCPAはカリフォルニア住民の個人情報を処理することを要求し、企業はそのデータ収集、使用、共有、保留やり方を開示し、カリフォルニア住民にデータプライバシー権(特定の広告目的のための特定の個人情報を開示しない能力を選択することを含む)を提供し、企業の運営要求をカバーし、違反行為に対する重大な民事処罰を規定し、特定のデータ漏洩行為と法定損害賠償に対して個人訴訟権を規定する(これはデータ漏洩集団訴訟を増加させ、大量のコストの高い法的判決と和解をもたらすと予想される)。臨床試験データに対するCCPAの免除は限られているにもかかわらず、CCPAや他の類似した法律は、それらの解釈に依存して、私たちのビジネス活動に影響を与える可能性がある他の州立法機関はすでに公布または考慮されており、自分の全面的なデータプライバシーとセキュリティ法律によって、より厳しい処罰とより厳しいコンプライアンス要件があるかもしれないすべての50州の法律は，個人データの漏洩により漏洩した顧客に企業に通知を要求している.最後に、連邦、州、外国の法律、規則、法規、基準は、私たちが維持している情報のプライバシーとセキュリティに一般的に適用される可能性があり、お互いに大きな違いがある可能性があり、コンプライアンス作業を複雑にし、それらを遵守するための追加の措置が必要かもしれません。
GDPR、CCPA、その他のプライバシーやデータ保護に関連する法律、法規、その他の義務は新たで相対的に重い義務を加えているため、これらの義務と他の義務の解釈と応用には大きな不確実性があるため、私たちは彼らの要求を満たし、私たちの政策ややり方を必要に変える上で挑戦に直面し、そのために大きなコストと支出を生む可能性がある。我々は現在，“反海外腐敗法”や“グローバルデータプライバシー保護法”やその他の適用されるデータプライバシーや法律法規の要求に基づいて，我々の政策やプログラムを策定·更新している.
私たちは、私たちのプライバシーポリシー、私たちのサイトで提供されている情報、ニュース声明を通じて、個人データの使用、収集、開示、その他の処理について公開声明を発表します。私たちは私たちの公開声明と文書を守るために努力しているにもかかわらず、私たちは時々遵守できないかもしれないし、非難されて守られていないかもしれない。私たちまたは私たちのサプライヤーまたはサービスプロバイダは、プライバシーまたはデータ保護に関連する私たちの適用政策または通知、第三者に対する私たちの契約義務または他の義務、またはプライバシーまたはデータに関連する任意の他の法的義務、法律、規則、法規および基準を遵守できないと考えられています
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保護は、政府の調査または法執行行動、訴訟、クレームその他の手続きにつながり、私たちの名声を損なう可能性があり、重大な責任を招く可能性がある。
米国食品医薬品局、米国証券取引委員会、その他の政府機関の資金不足は、重要な指導部や他の人員の採用と維持の能力を阻害し、新製品やサービスの適時な開発や商業化を阻止するか、あるいはこれらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止する可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。
FDAが新製品を審査·承認する能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法律、法規と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、政府の米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関への援助は、研究開発活動に資金を提供する機関を含み、政治過程の影響を受けており、この過程は本質的に不安定で予測不可能である。
FDAや他の機関の中断は、人員不足による遅延や中断を含め、必要な政府機関の新薬の審査および/または承認に要する時間を遅らせる可能性もあり、私たちの業務に悪影響を及ぼす。例えば、2018年と2019年には、米国政府は何度も閉店し、米国食品·薬物管理局や米国証券取引委員会などのある規制機関はキー従業員を休暇にし、キー活動を停止せざるを得ない。もし政府が長期的に停止したり、他の中断が発生したりすれば、FDAが私たちの臨床試験計画を適時に審査し、フィードバックを提供し、私たちの監督提出を処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性がある。また、将来的に政府の閉店は、適切な資本化と事業継続のために、私たちが公開市場に進出し、必要な資本を得る能力に影響を与える可能性がある。
私たちは医療専門家、臨床研究者、CRO、第三者支払者との関係は、私たちの現在と未来の業務活動と関連しており、連邦および州の医療詐欺と乱用法律、虚偽クレーム法律、透明性法律、政府価格報告、医療情報プライバシーと安全法律の制約を受ける可能性があり、これは刑事制裁、民事処罰、契約損害、政府医療保健計画から除外された、名声損害、行政負担、利益および将来の収益の減少を含む重大な損失に直面する可能性がある。
医療提供者と第三者支払者は，我々が市場の承認を得た任意の候補製品を推薦·処方する上で主な役割を果たしている。私たちの現在と未来の医療専門家、臨床研究者、CRO、第三者支払者、顧客との手配は、私たちがマーケティング、販売、流通のために私たちがマーケティング許可を得た製品の業務または財務配置と関係を制限することを制限するかもしれません広範に適用される詐欺と乱用、その他の医療法律法規に直面するかもしれません。適用される連邦と州の医療法律法規の制限は
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我々が現在および将来的に第三者の業務配置と適用される医療およびデータプライバシーおよびセキュリティ法律法規に適合することを確保するために努力することは、多くの持続的なコストに関連し、他の政策や措置を講じたり実施したりする必要があるかもしれない。私たちは、個人当事者のクレームおよび訴訟、ならびに政府当局のクレーム、調査および他の訴訟に直面する可能性があり、私たちの業務行為が現在または将来の詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現在または未来の法規、法規または判例法に関連する疑惑に適合していない可能性があり、裁判所または政府当局は、それらを遵守していないと結論する可能性があり、または、そのような任意のクレームまたは他の訴訟を必要または適切に解決する必要があると考えられるかもしれない。このような任意のクレーム、訴訟、または和解について、私たちは、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、政府援助の医療計画(例えば、MedicareおよびMedicaid)から除外されたこと、誠実な監督と報告義務、契約損害、名声損害、利益および将来の収益の減少、および私たちの業務の縮小または再編を含む重大な処罰を受ける可能性があります。このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、大量の財政と人的資源が必要かもしれない。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。さらに、私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の医療提供者またはエンティティが、適用された法律に適合していないことが発見された場合、彼らは、政府の援助された医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
私たちの従業員、独立請負業者、コンサルタント、商業協力者、主要な調査者、CRO、CDMO、サプライヤーとサプライヤーは規制基準と要求を守らないことを含む不当な行為またはその他の不適切な活動に従事する可能性がある。
私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、商業協力者、首席調査員、CRO、CDMO、サプライヤー、サプライヤーが不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があるリスクに直面しています。これらの当事者の不正行為は、FDA法規を遵守できなかったこと、FDAに正確な情報を提供すること、連邦および州医療詐欺および法律法規を遵守すること、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を開示することを含むことができる。特に、衛生保健業界の研究、販売、マーケティングと商業手配は詐欺、不当行為、リベート、自己取引とその他の濫用行為を防止するための広範な法律と法規の制約を受けている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。これらの方面の不正行為はまた、臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちは行動基準を採択したが、これらの当事者の不適切な行為を常に識別し、阻止できるわけではなく、私たちがこのような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または管理不可能なリスクや損失を効果的に制御できないかもしれないし、これらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査や他の行動や訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが私たちの権利を弁護または維持することに成功しなかった場合、これらの訴訟は、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、MedicareおよびMedicaidなどの政府援助から除外された医療計画の参加から、誠実な監督と報告義務、契約損害、名声損害、利益減少および将来の収益、ならびに私たちの業務の削減または再編を含む、私たちの業務に重大な影響を与えるかもしれません。
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もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、私たちは罰金や処罰を受けるか、あるいは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性のあるコストが生じるかもしれない。
私たちは多くの環境、健康と安全法律と法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。私たちの行動は化学物質と生物学的材料を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物製品を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負い、いかなる責任も私たちの資源の範囲を超える可能性がある。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない。
危険材料の使用による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや支出を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任を支払うのに十分ではない可能性がある。私たちは、危険および可燃性材料(化学品および生物材料を含む)を貯蔵または処分することによって、私たちが提出した環境責任または有毒侵害請求に保険を提供しない。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または商業化努力を損なうかもしれない。このような法律法規を遵守しないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある。
私たちの業務活動は、アメリカの“海外腐敗防止法”と私たちの国の反賄賂と反腐敗法律のような制約、そしてアメリカとある外国の輸出規制、貿易制裁、輸入法律法規の制約を受けています。これらの法律要件を遵守することは、私たちの海外市場での競争能力を制限する可能性があり、もし私たちがこれらの要求に違反したら、私たちは責任を負うだろう。
我々の業務活動は，米国で1977年に改正された“反海外腐敗法”(FCPA)，米国連邦法典第18編201節に含まれる米国国内賄賂法規，米国旅行法，および我々の国/地域の反賄賂や反腐敗法律，法規または規則に類似した制約を受けている。これらの法律は、一般に、会社およびその従業員、代理人、代表、商業パートナー、および第三者中間者が、公的または民間部門の受給者に不正な支払いまたは福祉を直接または間接的に提供することを禁止する。私たちの業務は厳しく規制されているため、非米国政府関係者を含む公職者との大きな相互作用に関連している。また、多くの他の国では、病院は政府が所有·運営しており、“海外腐敗防止法”によると、医師や他の病院従業員は外国人官僚とみなされる。最近，米国証券取引委員会と司法省はバイオテクノロジーや製薬会社に対する“反海外腐敗法”の法執行活動を増加させた。
私たちは時々第三者を利用して私たちの海外での業務を支援する。私たちが国際商業活動を増加させるにつれて、このような法律の下で私たちのリスクが増加するかもしれない。私たち、私たちの従業員、代理、代表、業務パートナー、および私たちの第三者仲介は、政府機関または国有または付属実体の役人および従業員と直接的または間接的な相互作用がある可能性があり、これらの従業員、代理、代表、業務パートナー、または第三者仲介の腐敗または他の不正活動に責任を負うことが要求される可能性があり、たとえ私たちがこのような活動を明確に許可していなくても、これらの従業員、代理、代表、業務パートナー、または第三者仲介の腐敗または他の不正活動に責任を負うことができる。
これらの法律はまた、会社の取引を正確かつ公平に反映した帳簿や記録を作成·保存し、腐敗防止法違反を防止するために、適切な内部会計制御制度やコンプライアンスプログラムを作成·維持することが求められている。このような法律のコンプライアンス問題を解決するための政策と手続きがありますが、私たちのすべての従業員、代理、代表、業務パートナー、第三者仲介機関が適用法律に違反する行為をしないことを保証することはできません。最終的にはこれに責任を負わなければならないかもしれません。
これらの法律法規に対する告発または違反は、通報者の苦情、罰金、厳しい民事または刑事制裁、和解、起訴、法執行行動、損害賠償、不利なメディア報道、調査、輸出特権の喪失、返還および他の救済措置、政府契約の一時停止またはキャンセル、および1つ以上の国で製品を提供する能力を含む、私たちの業務活動を禁止する可能性がある。任意の調査または行動への対応は、経営陣の関心や資源の重大な移転、巨額の国防費および他の専門費を招く可能性がある。一般的に、調査、法執行行動、制裁は私たちの名声、私たちのブランド、私たちの国際活動、私たちの従業員を引き付ける能力、そして私たちの業務、将来性、経営業績、財務状況を損なう可能性があります。
また、私たちの製品はアメリカと外国の輸出規制、貿易制裁、輸入法律法規によって制約される可能性がある。私たちの製品の輸出入に対する政府の規制、あるいは私たちの製品のために必要な輸出入許可を得ることができなかったり(適用されれば)、私たちの国際販売を損なう可能性があり、私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性があります。もし私たちが輸出入条例とこのような経済制裁を守らなければ、罰金および/または特定の輸出特権の剥奪を含む罰を受けるかもしれない。さらに、新しい輸出または輸入制限、新しい立法、または既存の法規の実行または範囲内、またはこれらの法規が対象とする国、個人、または製品において方法を変更することは、既存または国際業務を有する潜在的顧客によって使用される私たちの製品の減少、または既存または潜在的顧客に私たちの製品を輸出する能力を低下させる可能性がある。
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税法の変化は、私たち孤児薬物プロジェクトの税金負担を増加させ、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
税法の変化は、孤児薬品税控除や米国と非米国税収の他の変化を含め、私たちの納税義務を増加させ、私たちの経営業績に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、2022年1月1日から、2017年の減税·雇用法案は、発生年度にこのようなコストを差し引くのではなく、発生年度に国内研究開発コストを償却することを納税者に要求している。私たちが利益を出す時、これらの変化は、改正された税法によって以前の法律よりも早く連邦所得税を支払うことを招き、孤児薬物計画や他の研究·開発による連邦税収総額を増加させる可能性がある。また、2022年“インフレ低減法案”は、2023年1月1日以降に行われるある株の買い戻しに1%の消費税を徴収する。私たちが利益を出す時、このような変化は私たちの連邦税金総額を増加させるかもしれない。
従業員事務に関するリスク、私たちの成長を管理し、私たちの業務に関連する他のリスク
我々の業務と財務業績は最近米国や世界の他の地域で出現した変種を含む新冠肺炎疫病の影響を受ける可能性がある。
新冠肺炎疫病による中断は、在宅勤務注文と在宅勤務政策の影響を含み、生産性に影響し、そして運営コストの増加を招き、著者らの運営はある調整を行い、著者らの開発仕事は遅延が現れ、あるサプライチェーン活動も遅延した。もし新冠肺炎の疫病がさらに延長したり、もっと深刻になったりすれば、私たちは更なる中断に遭遇し、私たちの業務に深刻な影響を与える可能性があります
2023年4月、総裁·バイデンは2023年5月11日の新冠肺炎国家緊急事態を終了する立法に署名した。今回の国家非常事態の終了と公衆衛生突発事件の段階的終了がFDAとその他の監督管理政策と運営に与える全面的な影響はまだ不明である。私たちは引き続き新冠肺炎の疫病と関連政策が計画通りに有効に業務運営を展開する能力に与える影響を評価し、私たちが新冠肺炎の伝播或いはその結果が私たちの業務に実質的な影響を与えることを避けることができることを保証することはできません。私たちの業務の破壊と全体或いは業界の商業感情の低下を含む。
また、私たちは協力または協力する可能性のある第三者、私たちの協力者、CRO、第三者メーカー、サプライヤー、臨床試験場所、監督機関、そして私たちと業務往来のある他の第三者も含めて、同様に業務を調整し、新冠肺炎疫病に基づいてその能力を評価している。また、新冠肺炎の疫病は第三者に対する競争を悪化させた。これらの第三者が閉鎖または継続的な業務中断に遭遇した場合、または第三者に対する競争が激化した場合、現在計画されている方法およびスケジュールに従って業務を展開する能力は、実質的な負の影響を受ける可能性がある。
私たちの成功は私たちが高い技能幹部と従業員を引き付ける能力に大きく依存している。
成功するために、私たちは合格した臨床、科学、技術と管理者を募集、維持、管理と激励しなければならないが、私たちは経験豊富な人員に対する激しい競争に直面している。私たちは私たちの経営陣の主要なメンバー、私たちの科学創始者、他の科学と臨床コンサルタント、そして私たちの科学と医療者に高度に依存しています。これらの人員、特に経営陣の人員を引き付けることに成功しなければ、業務計画を実行する能力に悪影響を与え、当社の経営業績を損なう可能性があります。特に、適切な後継者を速やかに募集できなければ、執行幹事を1人以上失うことは私たちに不利になる可能性がある。私たちは私たちの役員や他の職員たちに“キーパーソン”保険を提供しない。私たちは将来経験者を引き付けることが難しいかもしれませんし、大量の財政資源を使って従業員を募集し、維持する必要があるかもしれません。
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私たちと適格な人材を競争している多くの他のバイオテクノロジー会社は、より多くの財務と他の資源、異なるリスク状況、そして私たちよりも長い業界の歴史を持っている。彼らはまたより高い報酬、より多様な機会、そしてより良い職業発展の見通しを提供するかもしれない。このような特徴の中のいくつかは私たちが提供したより高い素質の応募者を引き付けるかもしれない。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、私たちの候補製品の速度と成功は制限され、私たちの業務を成功的に発展させる潜在力は損なわれることを発見し、開発し、商業化することができる。
また、私たちは私たちの研究、開発、臨床戦略の制定を助けるために、私たちの科学創始者や他の科学と臨床コンサルタントやコンサルタントに依存している。これらのコンサルタントおよびコンサルタントは私たちの従業員ではなく、他のエンティティと約束、相談、または相談契約があるかもしれません。これは彼らの私たちに対する利用可能性を制限するかもしれません。しかも、このようなコンサルタントとコンサルタントは通常私たちと競争禁止協定を締結しないだろう。もし彼らが私たちのためにしてくれた仕事と彼らが他の実体のためにした仕事との間に利益が衝突したら、私たちは彼らのサービスを失うかもしれない。また、私たちのコンサルタントは他社と合意し、これらの会社が私たちと競争する可能性のある製品や技術を開発するのを助けるかもしれません。特に、私たちの科学創業者と相談関係を保つことができなければ、あるいは彼らが私たちの競争相手にサービスを提供すれば、私たちの開発と商業化の努力が損なわれ、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。
私たちの長期計画と戦略を成功的に実施するためには、私たちの組織の規模を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理する上で困難に直面するかもしれない。
私たちの開発と商業化計画と戦略を成功させるためには、将来的により多くの管理、運営、販売、マーケティング、財務、その他の人員が必要であると予想されます。未来の成長は経営陣の会員たちにもっと多くの重大な責任を負わせるだろう。
私たちの将来の財務業績と私たちの候補製品の開発と商業化に成功する能力は、将来のどんな成長の能力を効果的に管理するかにある程度依存し、私たちの経営陣はまた、これらの成長活動を管理するために、不比例な注意を日常活動から移しなければならないかもしれない。
現在、予測可能な未来に、私たちはいくつかの独立した組織、コンサルタント、コンサルタントに大きく依存して、私たちの研究開発、臨床開発、製造と運営の重要な方面を含むいくつかのサービスを提供する。必要な時に、独立した組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスが適時に提供されるか、あるいは合格した代替者を見つけることができるということを保証することはできません。また、私たちのアウトソーシング活動を効果的に管理できない場合、あるいは第三者サービスプロバイダが提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床前研究および私たちが計画した臨床試験の開始と進行が延長、延期または終了される可能性があり、候補製品の上場承認を得ることができない、あるいは他の方法で私たちの計画および業務を推進することができないかもしれない。私たちは私たちの既存の第三者サービスプロバイダを管理したり、経済的に合理的な条件で他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができる、あるいは全くできないという保証はできません。
もし私たちが新入社員を雇用し、および/またはより多くの第三者サービスプロバイダを採用することで、私たちの組織を効果的に拡大することができなければ、私たちは私たちの候補製品の開発と商業化に必要な任務を成功させることができない可能性があり、私たちの研究、開発、商業化の目標を達成できないかもしれない。
当社のコンピュータシステムまたは任意のCRO、製造業者、請負業者、コンサルタントまたは他の第三者または将来の潜在的パートナーのコンピュータシステムは、セキュリティイベントまたはデータプライバシー漏れに故障したり、当社の独自または機密データ、従業員データまたは個人データの他の無許可または不正なアクセス、使用または破壊を受ける可能性があり、これは、追加のコスト、収入損失、重大な負債、私たちのブランドへの損害、および私たちの業務の実質的な中断をもたらす可能性があります。
我々は、我々の情報を格納するシステムを保護するためのセキュリティ対策を講じているが、それらの規模および複雑さ、ならびに我々の内部情報技術システム上で維持される情報量が増加していること、およびサービス中断、システム故障、自然災害、テロ、戦争、電気通信および電気故障、セキュリティホール、ならびに私たちの従業員、請負業者、コンサルタント、業務パートナーおよび他の第三者のシステムを考慮すると、サービス中断、システム障害、自然災害、戦争、電気通信および電気故障、セキュリティホール、ならびに私たちの従業員、請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナーおよび他の第三者の不注意や意図的な行為によって故障または他の破損または中断が発生しやすい。悪意のある第三者のネットワーク攻撃および他のハッカーは、サービスの信頼性に影響を与え、情報の機密性、完全性および利用可能性を脅かすために、サービスの信頼性に影響を与え、情報の機密性、完全性および利用可能性を脅かすために、有害なマルウェア、恐喝ソフトウェア、分散拒否サービス攻撃、ネットワーク釣り攻撃、社会工学、および他の手段を配備しようとしており、これは、私たちのシステムインフラを危険にさらしたり、私たちのデータ(商業秘密または他の機密情報、知的財産権、知的財産権を含む)をもたらす可能性がある。独自の商業情報および個人データ)または私たちが処理または維持している他のデータ、または私たちが処理または維持している他のデータを代表して、または私たちの財務、法律、ビジネス、および名声の損害をもたらす可能性のある他の資産。
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私たちは過去にあったが、未来にはネット釣りの試みに遭遇する可能性があり、遠隔作業の増加はさらにセキュリティ脅威を増加させた。任意のデータ漏洩、中断、またはセキュリティイベントが、私たちの個人データ、アプリケーション、資産、または私たちが処理または維持することを表す任意の他のデータ損失、破壊、利用不可能、変更、開示、伝播または破損または不正アクセスをもたらした場合、または上記のいずれかの状況が発生したと信じたり報告したりする場合、対応する損害、財務損害、名声損害、および私たちの候補製品の開発および商業化が延期される可能性がある重大な責任を招く可能性があります。私たちの候補製品の臨床試験データの紛失はまた私たちのマーケティング審査の仕事の遅延を招く可能性があり、そして私たちのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させます。私たちは、私たちのデータ保護努力と情報技術への私たちの投資、またはCRO、コンサルタント、または他の第三者の努力または投資を保証することができません。私たちまたは彼らのシステムの故障や崩壊を防止したり、他のネットワークセキュリティイベントを発生させたり、私たちのデータの損失、破壊、利用不可能、変更、伝播、破損、または私たちのデータに代わって処理または維持されている個人データ、資産、および他のデータを含む、これらは、私たちの名声、業務、運営、または財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
我々はまた、第三者に依存して、我々の候補製品の開発および製造を支援し、彼らのコンピュータシステムに関連する任意のデータ漏洩または他のセキュリティイベントも、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの情報技術部門と私たちのCRO、コンサルタント、他の第三者が使用する制御は不十分であることが証明されているかもしれませんが、これらの第三者のデータセキュリティアプローチを監視する能力は限られています。適用される法律、規則、法規、および標準または契約義務のために、私たちの第三者サービスプロバイダが私たちが共有する情報に関連するために、任意の情報セキュリティ障害またはネットワーク攻撃に責任を負わなければならないかもしれません。私たちは限られたネットワークセキュリティ保険を維持しているので、侵入または他のネットワークセキュリティ関連事項について1つ以上の多額のクレームを提示することに成功することは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性があります。
データ漏洩や他のセキュリティイベントに関連した通知や後続行動は、私たちの名声に影響を与える可能性があり、巨額の法的費用や救済費用を含む巨額のコストを発生させる可能性があります。我々は，セキュリティイベントの検出と予防の努力に大きなコストが生じることが予想され，実際や知覚されたセキュリティイベントが発生した場合には，より高いコストと大量の資源がかかる要求に直面する可能性がある.しかし、私たちは、私たちがそのようなイベントを発見または防止することができることを保証することはできず、私たちがそのようなイベントを効果的またはタイムリーに識別、修復、または他の方法で処理できることを保証することもできない。セキュリティを向上させ、被害からデータを保護する努力は、以前に発見されなかったデータ漏洩や他のネットワークセキュリティイベントも発見される可能性がある。任意のデータ漏洩、中断、またはセキュリティイベントにより、私たちのデータ(個人データを含む)の任意の損失、破壊または変更、破損、許可されていないアクセスまたは不適切または不正な開示または伝播、またはそのいずれかの状況が発生したと考えられたり、報告された場合、私たちは訴訟や政府の調査と調査に直面する可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は延期される可能性があり、私たちは特定の州、連邦、国際プライバシーと安全法律、規則、法規、標準に違反する行為によって巨額の罰金または処罰を受ける可能性があります。
私たちの業務は火災、地震、停電、電気通信故障、テロ、流行病、その他の私たちがコントロールできない事件の妨害を受けやすく、これらの事件は私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちの施設は旧金山湾区にあります。私たちは大地震、洪水、吹雪、野火、停電、テロ、流行病、あるいは他の災害に対して、私たちの業務と財務業績の潜在的な結果を系統的に分析していないし、これらの災害の回復計画も立てていない。また、発生する可能性のある業務中断による実際の損失を補償するのに十分な保険を提供していません。私たちによるいかなる損失や損害も私たちの業務を損なう可能性があります。さらに、我々のCDMOおよびサプライヤーの施設は複数の場所に位置しており、他の自然災害や同様の事件は、私たちの運営を深刻に混乱させる可能性があり、私たちに責任を負わせ、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。このような業務中断の発生は、私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。
我々の候補製品の国際的な開発やマーケティングに関する様々なリスクは、適用司法管轄区域の規制承認に依存して、我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、アメリカ以外の規制機関が私たちの候補製品を承認し、および/または外国の管轄地域の請負業者やパートナーと協力することを求めることができますので、私たちは、私たちの外国での業務に関連する追加のリスクおよび外国の法律および規制要件の影響を受けることが予想されます
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私たちの国際業務に関連するこれらのリスクや他のリスクは、収益性ビジネスの能力を実現または維持することに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが私たちの候補技術と製品のために特許および他の知的財産権のカバー範囲を獲得、維持、保護、擁護し、実行できなければ、私たちの競争相手は私たちと類似または同じ技術および製品候補を開発し、商業化する可能性があり、私たちの技術および候補製品を商業化する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちのビジネス成功は、私たちの候補製品およびプラットフォームに関連する特許、商業秘密および他の知的財産権を獲得、維持、保護、擁護、実行する能力、および他人の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害することなく運営する能力に大きく依存する。私たちは、米国およびいくつかの他の国の特許、著作権、商業秘密、および商標法に依存して、私たちの技術を保護し、私たちは通常、米国および海外で特許出願を提出し、関連する発表された特許または第三者からの未解決の出願を買収または許可することによって、私たちの地位を保護する。しかし、このような努力は限られた保護を提供することしかできないかもしれない。私たちまたは私たちのライセンス者が任意の追加の公開特許を取得すること、または私たちまたは私たちのライセンシーが獲得した任意の発行特許が私たちに任意の競争優位性を提供することを保証することはできません。
被審査特許出願は、発行前に強制的に実行することができず、その後、発行された特許請求が候補製品または関連技術をカバーする範囲内でのみ強制的に実行されることができる。私たちの特許出願や私たちの許可者の特許出願が追加の特許発行をもたらすことを保証することはできません。またはそのような発行された特許は、同様の技術を有する競争相手の影響を受けないように十分な保護を提供しますし、発行された特許が第三者によって設計されたり、無効にされたりしない保証もありません。
発行された特許が後になっても無効または強制執行できないことが発見される可能性があり、またはそれらが修正され、範囲が縮小される可能性があり、または第3の方向の各特許庁または米国および海外裁判所が提起した訴訟で撤回される可能性がある。未来の私たちと私たちの許可者たちの知的財産権と固有の権利の保護の程度は不確実だ。限られた保護だけを提供するかもしれないし、私たちの権利を十分に保護できないかもしれないし、私たちがどんな競争優位性を獲得したり維持したりすることを可能にするかもしれない。私たちの候補製品に関連する知的財産権を適切に保護する能力に関するこれらの不確実性と制限は、私たちの財務状況や運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。当社の技術および製品候補に関連する特許保護を取得または維持できなかったことは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼすでしょう。
特許出願プロセスは、多くのリスクおよび不確実性の影響を受け、私たちまたは私たちの任意の潜在的な未来のライセンシーまたはパートナーが、十分な特許カバー範囲を獲得して守ることによって、私たちの候補製品およびプラットフォームを保護することに成功することを保証することはできない。これらのリスクと不確実性には
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特許訴訟過程も高価で時間がかかり、私たちと私たちの許可者は、合理的なコストで、または商業的利点を持つ可能性のあるすべての司法管轄区域を保護するために、必要または望ましいすべての特許出願を提出し、起訴することができないかもしれない。
私たちは、このような特許出願において要求される標的および特許が公共分野で開示されているため、特許出願および特許を取得または維持することができない可能性がある。我々や我々の許可側も，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果の特許可能性を識別できない可能性がある.さらに、私たちは、私たちの研究開発成果にアクセスできる秘密または特許可能な当事者と、当社の従業員、外部科学協力者、CRO、第三者製造業者、コンサルタント、および他の第三者のような秘密および秘密協定を締結しているが、これらの当事者のいずれも、このような合意に違反し、特許出願を提出する前にそのような生成を開示する可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの知的財産権は他の人たちが私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
もし私たちが獲得した任意の特許保護の範囲が十分に広くない場合、あるいは私たちがいかなる特許保護を失った場合、競争相手が類似または同じ候補製品を商業化する能力が悪影響を受けることを阻止する。
バイオテクノロジー会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年ずっと多くの訴訟のテーマである。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.我々の未解決および将来の特許出願および我々の許可者側の特許は、我々の候補製品およびプラットフォームを保護する特許の発行を招くことなく、または他社が競合製品候補および技術を商業化することを効果的に阻止するか、または他の方法で任意の商業的優位性の特許を提供することを効果的に阻止する可能性がある。
また，特許出願に要求されるカバー範囲は特許発行前に大幅に縮小することができ，その範囲は特許発行後に再解釈することができる.私たちが現在または将来所有しているまたは許可中の特許出願が特許の形態で発表されても、それらは、私たちに任意の意味のある保護を提供し、競争相手または他の第三者が私たちと競争することを阻止するか、または他の方法で私たちに任意の競争優位性を提供する形で発表されることはない。我々の競争相手または他の第三者は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法”(Hatch-Waxman修正案)下の安全港を利用して研究および臨床試験を行うことができ、類似または代替技術または製品を非侵害的に開発することによって、我々の特許権を回避することができる。私たちが所有する可能性のあるまたは許可中の任意の特許は、第三者の挑戦または回避を受ける可能性があり、または第三者の挑戦によって範囲を縮小し、実行不可能または無効にする可能性がある。したがって、私たちは私たちの候補製品が保護可能なのか、まだ効果的で実行可能な特許によって保護されているのか分からない。
私たちの知的財産権は私たちの現在の開発計画を続けることができると信じていますが、私たちの技術や候補製品に関連する可能性のあるすべての第三者知的財産権を知らないかもしれません。私たちは、私たちが任意の所有または任意の許可された特許または係属中の特許出願において保護を要求した最初の発明であるか、または私たちがそのような発明のために特許保護を申請した最初の会社であることを確認することはできない。科学文献中の発見発表は往々にして実際の発見より遅れており、米国および他の司法管轄区の特許出願は通常、出願後18ヶ月後に公表され、場合によっては全く公表されない場合もある。もし第三者が私たちまたは私たちの許可者がこのような発明のために最初に製造または最初に特許保護を申請した者でないことを証明することができれば、私たちが所有または許可した特許出願は特許として発行されない可能性があり、発行されても疑問視され無効になる可能性がある。
特許の発行は、その発明性、範囲、有効性または実行可能性、ならびに私たちの潜在的な将来の特許またはわれわれライセンシーの特許の発明性、範囲、有効性または実行可能性に対して決定的ではなく、これらの特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。例えば、USPTOは、第三者既存技術の発行前に提出、許可後審査(PGR)または当事者間審査(IPR)、または米国または海外での反対、派生、撤回、または再審査手続きを含む他の同様の手続きを受け入れることができる。 第三者はまた、訴訟において、我々の特許又は許可の特許権が無効であるか、又は強制的に実行できないと主張することができる。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、私たちが将来所有するかもしれない特許が特許権の範囲を縮小したり、無効にしたり、実行できなくなったりする可能性があり、第三者が私たちに支払うことなく、私たちの候補製品を商業化し、私たちと直接競争することを可能にする。最終的な結果が私たちに有利であっても、このようなプログラムは大量のコストを招く可能性があり、私たちの科学者、製造者、管理者に多くの時間がかかる必要がある。さらに、もし私たちの潜在的な将来の特許及び特許出願又は私たちの許可者の特許及び特許出願が提供する保護の広さ又は強度が
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脅威にさらされて、結果がどうであっても、それは会社が私たちと協力して、私たちの候補製品を許可、開発、商業化することを勧めるかもしれない。
私たちのビジネス成功は、第三者の特許および他の知的財産権および独自の権利を侵害、流用または他の方法で侵害することなく、当社が運営する能力に大きく依存する。
私たちのビジネスの成功は、侵害の回避、流用、または他の方法で第三者の特許または他の知的財産権を侵害することにある程度依存する。しかし、私たちの研究、開発、商業化活動は、侵害、流用、または他の方法で他人の特許または他の知的財産権を侵害する疑いを受ける可能性がある。他のエンティティは、私たちの競争的地位を損なうか、または私たちの製造、使用、販売、または私たちの候補製品を提供または輸入する能力を制限する可能性がある特許を所有、開発、または取得する可能性がある。アメリカ国内と国外には大量の訴訟があり、生物技術業界の特許とその他の知的財産権に関連している。我々が候補製品を開発している分野には，第三者米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.第三者特許または特許出願は、我々の候補製品の使用または製造に関連する材料、製剤、製造方法、または治療方法の請求項を含むことができる。私たちの技術分野が大量の特許を持っていることを考慮して、私たちは私たちが既存の特許を侵害していないことを確認または保証することができず、私たちが将来付与される可能性のある特許を侵害しないことを保証することもできない。
例えば、第三者特許権は、我々のTN−201候補製品の使用をカバーすると解釈される可能性があることが知られている。もしこれらの第三者特許権が主張されて私たちに不利であれば、このような特許権が無効であり、および/または侵害されていないことを含む、このような主張を効果的に弁護すると信じている。しかし、第三者特許権が私たちに不利であると主張され、有効で強制的かつ侵害されていることが発見された場合、損害賠償責任を負い、TN−201を米国内および海外で商業化する前に特許権のライセンスを取得することが要求される可能性があり、商業的に合理的な条項では得られない可能性があり、または全く利用できない可能性がある。また、いくつかのAAVキャリアの使用に関連する第三者特許権は、少なくとも1回の会社に対する事前承認活動を含む他の会社に対して主張されていることが知られている。これらの特許権が主張されることが私たちに不利であれば、このような特許権が無効および/または侵害されていないことを含む、このような主張を効果的に弁護すると信じています。しかし、このような弁護は成功しない可能性があり、損害賠償責任を負う必要があり、このような特許権のライセンスを取得する必要があり、これらの特許権は商業的に合理的な条項では得られないか、または全く得られない可能性がある。上記のいずれかの状況が発生した場合、TN−201を含む任意の影響を受ける候補製品のさらなる開発および商業化が阻止される可能性がある。
バイオテクノロジー産業の拡張とより多くの特許の発行に伴い、私たちの候補製品は侵害、流用、または他の第三者特許または他の知的財産権侵害のクレームのリスクが増加する可能性がある。
本定期報告日まで、第三者が私たちに特許侵害請求を提出していないにもかかわらず、将来的に特許や他の知的財産権侵害クレームの影響を受けないことは保証されない。さらに、関連する特許または特許出願を識別することができないか、または潜在的利益の係属中の特許出願を識別することができない可能性があるが、そのような特許出願が我々の技術に関連するクレームを発行する可能性が誤って予測される。私たちは第三者特許が無効で、強制的に実行できない、または私たちの活動によって侵害されていないという結論を誤って導出するかもしれない。開示された係属中の特許出願は、いくつかの制限された場合に、我々の技術および候補製品をカバーするために、後で修正することができる。特許出願は一定期間秘密であるため、関連出願が公表される前に、私たちの候補製品の商業化が私たちの第三者特許を侵害する可能性があることを知らないかもしれません。さらに、特許出願が発表されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願がある可能性があり、後で私たちの候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。特許検索は、特許間の用語の違い、データベースの不完全さ、および特許権利要件の意味が明確でないため、我々の技術に関連する可能性のある第三者特許権を識別することは困難である。
第三者は、私たちの既存の特許出願または将来付与される可能性のある特許に基づいて、その是非曲直にかかわらず、私たちの任意の候補製品に対して特許侵害クレームを提出することができる。私たちの特許関連法律訴訟に対して損害賠償を要求し、私たちの製品、治療適応、または方法に関連する商業活動を禁止しようと努力しても、故意に侵害されたと判断された場合、3倍賠償し、私たちの候補製品を製造またはマーケティングする許可証を取得することを含む重大な損害賠償責任を負うことができます。これらのクレームの弁護には、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務における経営陣と従業員資源が大量に移転されるだろう。知的財産権訴訟で避けられない不確実性のため、私たちは私たちの特許侵害や他の訴訟で敗訴するかもしれません。私たちが事件の是非をどう思っているかにかかわらず。司法または行政訴訟における不利な裁決、または必要なライセンスを取得できなかった場合、私たちの候補製品の開発および商業化を阻止することができ、これは、私たちの業務、財務状況、および経営業績を損なう可能性があります。また、知的財産権訴訟は、その結果にかかわらず、負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの候補製品や技術をマーケティングまたは他の方法で商業化することを禁止する可能性があります。
私たちにクレームを出した当事者は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に維持することができるかもしれない。さらに、知的財産権訴訟や行政訴訟に関連する大量の開示要求により、私たちのいくつかの機密情報が開示によって漏洩される可能性がある。さらに、いかなる訴訟の開始と継続によって生じるいかなる不確定要素も発生する可能性がある
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追加資金を調達する能力に重大な悪影響を与えたり、私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しに大きな悪影響を与えたりします。
特許や他のタイプの知的財産権訴訟は複雑な事実と法律問題に関連する可能性があり、その結果はまだ確定していない。裁判所が侵害、有効性、実行可能性、あるいは優先権の問題で私たちに有利な裁決を下すことは保証されない。管轄権のある裁判所は、これらの第三者特許が有効で、強制的に実行可能であり、侵害されていると判断する可能性があり、これは、私たちが開発する可能性のある任意の未来の製品および主張される第三者特許がカバーする任意の他の未来の製品または技術を商業化する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。連邦裁判所でこのような米国特許の有効性に挑戦することに成功するためには，有効性推定を克服する必要がある。この負担が重いため，このような米国特許主張の無効性について明確で納得できる証拠を提出することが求められているため，管轄権のある裁判所がこのような米国特許の主張の無効を宣言することを保証することはできない，あるいは我々の技術がいかなるこのような主張も侵害していないと認定する.また、私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、このようなクレームは私たちの大量の財務と管理資源を移転する必要があるかもしれません。そうでなければ、私たちは私たちの業務に投入することができます.
私たちは未来に第三者特許について無効訴訟を提起するかもしれない。法的に無効と断言された後、結果は予測できない。結果が私たちに有利であっても、これらの法的手続きは私たちに巨額の費用を発生させ、私たちの技術と管理者の正常な責任を分散させる可能性がある。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用できる資源を減少させる可能性があります。私たちはこのような手続きを十分に展開するための十分な財政や他の資源がないかもしれない。その中のいくつかの第三者は、彼らがより多くの財政資源を持っているので、私たちよりもこのような訴訟の費用を効率的に負担するかもしれない。特許訴訟の開始と継続による不確実性は私たちの市場での競争能力を損なうかもしれない。もし私たちが特許訴訟で勝訴しなければ、第三者は私たちの候補製品に対して特許侵害請求をするかもしれない。
さらに、私たちは、これらの当事者が侵害クレーム(上記のタイプのクレームを含む)に巻き込まれた範囲内で弁護または賠償を要求することを、私たちの一部のサプライヤーまたは私たちの業務往来のある他のエンティティと合意した。私たちはまた、私たちがこれが私たちの業務関係に重要であることを確認すれば、私たちがそうする義務がない場合に第三者の弁護や賠償に自発的に同意することができる。もし私たちが任意の侵害クレームについて第三者を弁護または賠償することを要求または同意された場合、私たちは重大なコストと支出を生じる可能性があり、私たちの業務、経営業績、または財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは買収と許可を通じて私たちの候補製品に必要な権利を獲得したり維持することができないかもしれない。
多くの製薬会社、バイオテクノロジー会社、学術機関は、私たちの業務に関連する特許や特許出願を持っている可能性がある。例えば、これらの第三者特許の侵害を避けるためには、これらの第三者知的財産権所有者からこのような特許の許可を得る必要があるか、または慎重に取得する必要があることが発見される可能性がある。私たちはまたいくつかの技術を私たちの候補製品に使用するために第三者の許可が必要かもしれない。私たちは、私たちの候補製品にとって必要と考えられる任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を第三者から得ることができないかもしれません。第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、一部のより成熟した企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとる可能性がある。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。また、将来的に私たちに魅力的な第三者知的財産権許可内や買収の競争が激化する可能性があり、これは私たちにとって適切な機会が少なく、買収がコストが高いかもしれないことを意味するかもしれない。私たちは私たちの投資が適切な見返りを得るための条項で許可したり、第三者の知的財産権を取得したりすることができないかもしれない。もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、関連計画や候補製品の開発を放棄しなければならないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
米国特許法や他の国の法律の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
米国及び他の国の特許法又は特許法解釈の変化は、我々の知的財産権の価値を低下させる可能性があり、特許出願をめぐる起訴及び特許出願の実行又は保護の不確実性及びコストを増加させる可能性がある。私たちは、私たちの潜在的な未来の特許または第三者特許において許容または実行される可能性のある特許請求の範囲の広さを予測することができない。さらに、アメリカ議会や他の外国立法機関は、私たちに不利な特許改革立法を通過するかもしれない。
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特許改革立法は、特許出願をめぐる起訴および特許出願の実行または保護をめぐる不確実性およびコストを増加させる可能性がある。
また、米国最高裁判所と米国連邦巡回控訴裁判所はすでに米国特許法の解釈方法を変更し続ける可能性がある。近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかを決定している。同様に、外国裁判所は、それぞれの管轄区域内の特許法の解釈方法を変更し続けている。将来の特許法解釈の変化や特許法が米国や外国の立法機関によって法律の変化として制定される可能性は予測できない。特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、これは、私たちが新しい特許を取得したり、既存の特許を取得したり、将来入手または許可される可能性のある特許を実行する能力を弱めるだろう。
私たちが持っている特許出願は、特許権や他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに入るかもしれないという疑問を受けるかもしれません。
私たちまたは私たちの許可者は、元従業員または他の第三者が発明者または共同発明者として、私たちが所有する特許出願内の特許、商業秘密、または他の知的財産権所有権の権利を有することができるかもしれないというクレームを受ける可能性がある。例えば、私たちまたは私たちの許可者は、私たちの候補製品の開発に参加している従業員、コンサルタント、または他の第三者の義務紛争によって発明権紛争を生じる可能性があります。これらおよび他の挑戦我々の特許出願が、人が所有または許可している特許、商業秘密または他の知的財産権の在庫または所有権のクレームに対抗するために、訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちまたは私たちの許可者がこのようなクレームを弁護できなかった場合、金銭損害賠償を支払うことに加えて、私たちの候補製品に非常に重要な知的財産権の独占所有権や使用権のような貴重な知的財産権を失う可能性があります。これは必要かもしれないが、私たちはそのようなクレームを解決するために許可を得ることを望んでいるかもしれないが、もし本当に許可を得ていれば、商業的に合理的な条項で許可を得ることができる保証はない。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功したとしても、訴訟は巨額のコストを招き、管理層や他の従業員の注意を分散させる可能性があり、いかなる訴訟や訴訟の脅威は私たちの名声に悪影響を与えたり、従業員を雇用したり、独立請負業者と契約を締結する能力に影響を与える可能性がある。
さらに、私たちの政策は、私たちの従業員、コンサルタント、コンサルタント、請負業者、および知的財産権のアイデアや開発に参加する可能性のある他の第三者が合意に署名し、そのような知的財産権を私たちに譲渡することを要求していますが、私たちまたは私たちの許可者は、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を実行することに成功できないかもしれません。知的財産権の譲渡は、自動的に実行されたり、範囲が足りない場合があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちまたは私たちの許可者は、第三者にクレームを請求させられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権とみなされていることを決定するために、私たちが提起したクレームに対して抗弁する可能性があります。さらに、私たちと協定に署名した個人は、第三者(例えば、学術機関)に対して予め存在または相互競争する義務を負う可能性があり、したがって、私たちまたは私たちのライセンシーと達成された合意は、個人が開発した発明の所有権を改善する上で無効になる可能性がある。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、米国で最初の非臨時出願日から20年である。様々な延期があるかもしれないが、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、特許有効期限が切れたら、競争製品からの競争を受け入れるかもしれません。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供していないかもしれない。
もし私たちが私たちの候補製品のために特許期間を延長しなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれない。
FDAが私たちの候補製品の上場承認の時間、期限、詳細に基づいて、私たちの1つ以上の米国特許または私たちの許可側の特許は、ハッジ·ワックスマン修正案に従って限られた特許期間を回復する資格がある可能性がある。私たちの候補製品が規制部門の承認を得られれば、特定の国/地域でも特許期間を延長することができる。
米国または任意の他の管轄区域での私たちの出願のいかなる延期についても、例えば、試験段階または規制審査中に職務調査を行うことができなかったため、適用された最終期限内に出願を提出することができなかったため、関連する特許の満了前に出願を提出することができなかったか、または適用の要件を満たすことができなかったため、承認されない可能性がある。しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。また，第三者から許可された特許に基づいて特許期間の延長を求めたい場合には，その第三者の協力が必要となる。もし私たちが特許期間の延長または回復、あるいは海外の等価物を得ることができない場合、あるいはそのような延長の期限が私たちが要求したものよりも短い場合、私たちの
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私たちの特許が満期になった後、競争相手は競争製品の承認を受ける可能性があり、私たちの収入は減少する可能性があり、実質的である可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
世界のすべての国で特許を申請、起訴、擁護する費用は目を引くほど高く、私たちのアメリカ以外のいくつかの国の知的財産権はアメリカほど広くないかもしれない。また、いくつかの外国の法律の知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律よりも低く、私たちが確かに特許保護を求めている司法管轄区域でも同様である。したがって、私たちまたは私たちのライセンス者が確かに特許保護を求めている司法管轄区域においても、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちまたは私たちのライセンシーの発明を実施することを阻止することはできないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して彼ら自身の競争製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。
多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちが第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を与えることを余儀なくされた場合、私たちの競争地位は損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性は不利な影響を受ける可能性がある。
欧州では，2023年6月1日から欧州の出願や特許が統一特許裁判所(UPC)の管轄を受ける可能性がある。また，特許が付与されると，欧州の特許出願はUPCによって管轄される単一特許となる権利がある。これは欧州特許実践の大きな変化になるだろう。UPCは新しい裁判所制度であるため、裁判所には前例がなく、いかなる訴訟の不確実性も増加している。単一裁判所システムはヨーロッパ特許を無効にすることができるので、私たちは適用された場合にUPCから脱退することを選択したので、すべてのヨーロッパ特許は個々の国で挑戦する必要がある。
米国および外国の地政学的行動は、私たちの特許出願または任意の既存または将来のライセンシーの特許出願をめぐる起訴または維持、ならびに私たちが発行した特許または任意の既存または将来のライセンシーの特許の維持、強制執行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。例えば、米国と外国政府がロシアのウクライナ侵攻に関連する行動は、ロシアでの特許出願の提出、起訴、維持を制限または阻止する可能性がある。政府の行動はまたロシアで発行された特許を維持することを阻止するかもしれない。これらの行動は、ロシアにおける特許権の一部または全部の喪失を招く可能性がある私たちの特許または特許出願を放棄または失効させる可能性がある。このような事件が発生すれば、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、ロシア政府は、2022年3月に、ロシアの会社や個人がロシアで友好的ではないと考えている米国や他の国で、同意または補償なしに、米国および他の国で市民権または国籍を有し、米国および他の国に登録または主に主要な営業地または利益活動を有する特許権者が所有する発明を利用することを可能にする法令を採択した。したがって、私たちは、第三者がロシアで私たちの発明を実践したり、私たちの発明を使用して製造された製品をロシア国内で販売したり輸入したりすることを防ぐことができないだろう。したがって、私たちの競争地位は損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、経営業績、見通しは不利な影響を受ける可能性があります。
私たちの特許保護の獲得と維持は、法規および政府特許機関によって提出された様々な手続き、文書、費用支払い、および他の要求に依存しており、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
我々の潜在的な将来の特許及び特許出願並びに我々の許可側の特許及び特許出願の生命期間内に、定期保守費、継続費、年会費及び各種他の政府特許及び/又は特許出願費用は、米国特許商標局及び米国以外の各種外国特許庁で支払われる。私たちは私たちの外部特許年金サービスに依存して満期になった時にこのような費用を支払う。また、米国特許商標局および各外国特許庁は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。私たちはまた、私たちが許可した知的財産権に関するこれらの要求を遵守するために、私たちの許可側が必要な行動を取ることに依存している。特定の法ドメインに適用されるルールによれば、滞納金を支払うことによって、または他の方法で不注意を是正することによって、またはそのような要求を遵守しないことができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連する管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。このような事件が発生すれば、我々の業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
私たちは私たち自身と私たちの製品をブランドしてマーケティングするために登録または未登録の商標または商号を使用するつもりですが、私たちの会社名“Tenaya”はまだアメリカに登録されていない商標です。私たちの未来のアメリカと外国の管轄区域での商標申請は許可されないかもしれないし、その後反対される可能性がある。提出されて登録されると、私たちの潜在的な将来の商標または商号は、挑戦、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害すると判断される可能性がある。私たちは
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これらの潜在的な未来の商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれませんが、私たちは関心のある市場の潜在的なパートナーや顧客の間で知名度を確立するためにこれらの権利が必要です。時々、競争相手は私たちと似たような商品名や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。私たちの将来の潜在的な商標権の強制執行と侵害防止の手段として、私たちは第三者に商標クレームを提出したり、商標異議訴訟を開始することを要求される可能性があり、これは高価で時間がかかる可能性がある。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、将来登録または未登録の商標または商号の変異体を含む潜在的な商号または商標侵害クレームを提起することができる。長期的には、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。
しかも、私たちが未来に登録する可能性のある商標は維持されたり強制的に施行されないかもしれない。商標登録過程で、私たちは拒否を受けるかもしれない。私たちはこのような拒否に答える機会があるだろうが、私たちはこの拒否を克服できないかもしれない。また，米国特許商標局や多くの外国司法管轄区の類似機関では，第三者は係属中の商標出願に反対し，登録商標の取り消しを求める機会がある。私たちは潜在的な未来の商標申請と登録に反対または撤回訴訟を提起するかもしれないが、私たちの潜在的な未来の商標は存在し続けることができないかもしれない。もし私たちが潜在的な未来の商標のために登録されていなければ、私たちは第三者に対してこれらの登録を実行する際に他の場合よりも大きな困難に直面する可能性がある。商標、ドメイン名、または他の知的財産権に関連する独自の権利を実行または保護する努力は無効である可能性があり、大量のコストおよびリソース移転をもたらす可能性があり、私たちの財務状態または運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
私たちの技術および候補製品の知的財産権のための特許保護を求めるほか、非特許の技術的ノウハウ、技術、および他の独自の情報を含めて、私たちのビジネス秘密の保護に依存して、私たちの競争地位を維持します。我々は、このような情報にアクセスする権利のある第三者とのセキュリティ協定の締結や、知的財産権開発に参加する従業員、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者と秘密情報および発明譲渡協定を締結することを含む、私たちの商業秘密および非特許ノウハウを保護するための措置を講じているが、私たちと私たちの許可者が、私たちの商業秘密または独自の情報を得ることができる、または知的財産権開発に参加するすべての当事者とこのような合意を締結していることは保証できない。しかも、私たちはこのようなすべての合意が正式に実行されていることを保証することはできず、これらの当事者たちがこれらの合意に違反して、私たちのビジネス秘密を含めて私たちの固有の情報を開示しない保証もなく、私たちがこのような違反が発生した時に十分な救済措置を得ることができるという保証はない。私たちは許可されていない公開や私たちの商業秘密を使用することを防ぐことができないかもしれない。許可されていない使用と開示を監視することは困難であり、私たちは私たちのノウハウを保護するために私たちが取った段階が有効かどうか分からない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。私たちの独自の地位が私たちのノウハウおよび商業秘密にある程度基づいていることを考慮すると、私たちは私たちのビジネス秘密を保護しようと努力しているにもかかわらず、私たちの競争相手は、私たちの独自技術、商業秘密または機密情報、またはそのような情報の不正使用または開示が私たちの競争地位を損なうことを発見し、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
しかも、第三者は似たような情報を独立して取得する可能性があり、私たちは彼らがこれらの情報を利用して私たちと競争することを阻止する権利がない。時間の経過とともに，技術ノウハウや情報が独立した開発，発表定期刊行物文章や人員の会社間および学術職から業界科学職への流れによって業界内に伝播することを期待している。私たちは私たちの場所の物理的安全と私たちの情報技術システムの物理的および電子的セキュリティを維持することで、私たちのデータと商業秘密の完全性と機密性を保護しようとしているが、このようなセキュリティ措置は違反される可能性があり、私たちはこのような違反に対応するのに十分な救済措置がないかもしれない。もしこのような事件が発生した場合、あるいは私たちが他の方法で私たちの商業秘密の保護を失った場合、これらの情報の価値は大幅に低下し、私たちの競争的地位は損なわれるかもしれない。
私たちは、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、コンサルタント、または請負業者が、いわゆる機密情報または商業秘密を誤って使用または漏洩したと告発されるかもしれない。
バイオテクノロジーや製薬業界でよく見られるように、私たちの従業員のほかに、私たちの候補製品の開発を支援するためにコンサルタントを雇います。これらのコンサルタントの多く、および私たちの多くの従業員は、以前に他のバイオテクノロジーおよび製薬会社に雇用されていたか、または以前にこれらの会社に提供されていた可能性があり、または現在、競合他社または潜在的な競合他社を含むこれらの会社にコンサルティングサービスを提供している可能性がある。私たちは、私たち、私たちの従業員またはコンサルタントが、彼らの前の雇用主または彼らの前の顧客または現在の顧客の商業秘密または機密または他の固有の情報を無意識にまたは他の方法で使用または漏洩したという疑惑の影響を受けるかもしれない。
さらに、我々は、協力者、CRO、サードパーティ製造業者、コンサルタント、潜在的パートナー、および他のような第三者の独自の地位を保護するために、将来的に秘密およびセキュリティ協定を締結することが可能である
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第三者です。第三者が私たちまたは私たちの従業員または他の第三者が無意識にまたは他の方法で合意に違反し、第三者が所有する商業秘密または他の情報を使用または開示したと主張した場合、私たちは訴訟を受ける可能性がある。このようなクレームの弁護は、その是非曲直にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務の資源を大量に移転する可能性がある。私たちは私たちがこのようなクレームの中で勝つかどうか予測できない。また、知的財産権訴訟は、その結果にかかわらず、負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの候補製品や技術をマーケティングまたは他の方法で商業化することを禁止する可能性があります。このようなクレームに抗弁しなければ、貴重な知的財産権や人員の損失を含む、重大な金銭的損失責任を負わせたり、私たちの開発や商業化努力を阻止または延期したりする可能性があり、これらはすべて私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちがこれらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、私たちの管理チームや他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちの技術と候補製品を開発し商業化する権利は、私たちが他人から許可を得ることと、このような許可の条項と条件によってある程度制限される可能性があります。もし私たちが第三者から知的財産権許可を得るための任意の合意の義務を履行できなければ、私たちは私たちの業務に非常に重要な許可権利を失うかもしれない。
私たちは、将来的に第三者と追加のライセンス契約を締結して、私たちの研究を進めたり、候補製品の商業化を可能にしたりする可能性があります。これらのライセンスは、私たちが開発または商業化したい技術および製品のすべての関連使用分野および地域で独占的な権利を提供してくれないかもしれません。
さらに、私たちは、特許および特許出願の準備、提出、起訴、保守、実行、および弁護を制御する権利がない可能性があり、もし私たちの許可者が、そのような特許または特許出願の権利を起訴、維持、強制および弁護することができない場合、私たちが許可した権利は、減少またはキャンセルする可能性があり、私たちがそのような許可権利主体に属する任意の製品を開発および商業化する権利は、悪影響を受ける可能性がある。第三者から許可された特許および特許出願の特許起訴を制御する権利があっても、私たちは、特許起訴の日までにライセンシーまたはその代表が取った行動または不作為の悪影響または損害を受ける可能性がある。
私たちのライセンス者は第三者コンサルタントや協力者または第三者からの資金に依存する可能性がありますので、私たちのライセンス者は私たちが許可を得た特許の唯一および独占所有者ではありません。もし他の第三者が私たちが許可した特許の所有権を持っている場合、私たちが許可した知的財産権を使用する権利は独占的ではなく、彼らはこれらの特許を私たちの競争相手に許可し、私たちの競争相手が競争製品と技術を販売することを可能にするかもしれない。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
例えば、UTSWから取得した知的財産権許可は、UTSWによって保持されているいくつかの非商業的権利によって制限される。私たちのライセンシーまたは別のライセンシーによって提起された訴訟において、または私たちのライセンシーまたは別の許可者がそのような訴訟または他の理由に応答して、私たちのライセンシーまたは別のライセンシーに提起された行政訴訟では、私たちに付与された特許は、無効または狭義の解釈のリスクに直面する可能性がある。したがって、私たちは、競争相手や他の第三者が競合製品を開発し、私たちのライセンスがカバーする地域を含めて商業化することを阻止できないかもしれない。
私たちは合理的な費用や合理的な条項で追加的なライセンスを得ることができないかもしれない。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.この場合、私たちは、私たちの技術、候補製品、またはそれらを製造する方法を再設計するために、または代替技術を開発または許可するために、多くの時間および資源を必要とすることができ、これらすべては、技術的または商業的に不可能である可能性がある。もし私たちがそれができなければ、影響を受けた候補製品を開発したり商業化することができないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。
私たちの現在のライセンスは私たちに強要され、私たちの未来のライセンスは私たちに様々な勤勉さ、特許権使用料支払い、マイルストーン支払い、保険、そして他の義務を課すかもしれない。もし私たちが許可協定のこれらまたは他の義務を履行できなかった場合、私たちは損害賠償金の支払いを要求される可能性があり、許可側は許可を終了する権利があるかもしれない。許可側の終了は私たちの貴重な権利を失い、私たちの候補製品や独自技術の開発と商業化を阻止することができるだろう。現在または将来のいずれかのライセンスが終了した場合、ライセンシーがライセンスの条項を遵守できなかった場合、ライセンシーが侵害の第三者に対してライセンスの特許を強制的に実行できなかった場合、許可された特許または他の権利が無効または強制的に実行できないことが発見された場合、または許容可能な条項で必要なライセンスを締結できない場合、私たちの業務は深刻な損害を受けることになる。このような事件が発生した場合、競争相手または他の第三者は自由になる可能性があり、規制部門の承認を求め、私たちと同じ製品を市場に投入することができる。さらに、私たちはあまり優遇されない条項で新しい許可証や回復ライセンスを交渉しなければならないかもしれないし、私たちは私たちの業務を運営するのに十分な知的財産権を持っていないかもしれない。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
知的財産権や技術を第三者に許可するプロトコルは複雑であり，このようなプロトコルのいくつかは様々な解釈の影響を受ける可能性がある.私たちは現在と未来の許可者たちとの間で紛争が起こるかもしれない。私たちは努力しているにもかかわらず、私たちの現在と未来の許可側は、私たちが許可協定に規定されている義務に深刻に違反しているため、このような許可協定を終了し、これらの許可協定がカバーする製品や技術を開発し、商業化する能力を失う可能性があると結論するかもしれない。いかなる契約の解除も
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起こりうる解釈の相違は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。また、私たちが許可している知的財産権紛争が、商業的に許容可能な条項で現在の許可スケジュールを維持する能力を阻害したり、知的財産権を使用するために必要な権利を提供するのに十分でない場合、影響を受けた候補製品の開発に成功して商業化することができない可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの許可者はまた私たちに許可されていない知的財産権を持ったりコントロールしたりする可能性がありますので、その是非にかかわらず、私たちは私たちが許可者の権利を侵害しているか、または他の方法で侵害しているというクレームを受ける可能性があります。また、将来の製品の販売にどのくらいの印税義務が支払われるかは確定できませんが、金額は大きいかもしれません。私たちの将来の印税義務の金額は、開発と商業化に成功した候補製品で使用される技術と知的財産権にかかっています(あれば)。したがって、私たちがどんな候補製品の開発に成功して商業化しても、私たちは利益を達成したり維持したりすることができないかもしれない。
政府が援助したプロジェクトによって発見された知的財産権は、“進行権”、いくつかの報告要件、および米国会社の選好のような連邦法規の制約を受ける可能性がある。これらの規定を遵守することは、私たちの独占権を制限し、非アメリカメーカーと契約を締結する能力を制限するかもしれない。
私たちは、いくつかの特許、特許出願、または米国政府の資金または贈与を使用して生成された他の知的財産権の許可を得ており、将来的には、これらの特許、特許出願、または他の知的財産権を得ることができるかもしれない。1980年の“ベハ·ドール法案”によると、米国政府は政府が援助して開発した発明に対して何らかの権利を持っている。これらの権利は、任意の政府の目的のために発明を使用する非排他性、譲渡不可能、撤回不可能な世界的許可を含む。さらに、いくつかの限られた場合、米国政府は、(1)発明を商業化するのに十分なステップが取られていない、(2)政府行動が公衆衛生または安全需要を満たすために必要である、または(3)政府行動が公共使用に対する連邦法規の要求(デモ権利とも呼ばれる)を満たすために、上述した任意の発明の独占的、部分的、または非独占的許可を第三者に付与することを要求する権利がある。例えば、UTSWから取得した知的財産権許可は、進入権を含む米国政府によって保持されているいくつかの権利によって制限される。もしアメリカ政府が私たちが現在または未来にアメリカ政府の資金や贈与による知的財産権を使用して権利を行使している場合、私たちは私たちが開発した知的財産権を許可または再許可することを余儀なくされるかもしれません。あるいは私たちに不利な条項で許可され、私たちがこのような権利を行使することでアメリカ政府の補償を受ける保証はありません。付与者が政府に発明を開示していない場合、又は所定の期限内に知的財産権登録申請を提出していない場合、米国政府もこれらの発明の所有権を取得する権利がある。政府援助の計画の下で発生する知的財産権もいくつかの報告要求によって制約されており、これらの要求を遵守するには、私たちまたは適用可能な許可者が大量の資源を費やす必要があるかもしれない。さらに、米国政府は、これらの発明を含む任意の製品、またはこれらの発明を使用して生産されたいかなる製品も、実質的に米国で製造されなければならないことを要求している。このような米国工業の選好は、非米国製品メーカーとこのような知的財産権がカバーする製品の契約を締結する能力を制限する可能性がある。知的財産権の所有者または譲受人が、合理的ではあるが成功しない努力をしたことを証明することができ、同様の条項で潜在的な被許可者に許可を付与することができ、これらの許可が米国で大量生産される可能性が高い場合、またはこの場合、国内製造が商業的に不可能である場合には、資金を提供する連邦機関は許可を免除することができる。米国政府の資金を使用して制定された知的財産権に関する連邦法規を遵守しなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの第三者への依存に関するリスク
我々は第三者に依存して臨床前研究と臨床試験を行い、第三者に依存してこのような未来の薬物開発活動を行うことを計画している。これらの第三者のパフォーマンスは、完了期限前に完了できなかったこと、または適用された法規要件を遵守できなかったことを含む満足できない可能性があり、これは、私たちの業務を損なう可能性があります。
著者らは臨床前研究と臨床試験に依存する第三者はこのような薬物開発活動の展開及びその後のデータ収集と分析に重要な役割を果たしている。これらの第三者は我々の従業員ではなく，当等の第三者との合意に基づいて我々に提供される救済措置を除いて，我々の臨床前研究や臨床試験に投入される資源の数や時間を制御する能力は限られている。私たちがこれらのサービスに依存している第三者も他のエンティティと関係がある可能性があり、その中のいくつかは私たちの競争相手かもしれませんが、彼らはまだこれらの実体のための臨床試験や他の薬物開発活動を行っているかもしれません。これは彼らが私たちを代表する表現に影響を与えるかもしれません。このような第三者の中の何人かはいつでも私たちとの契約を終わらせることができる。CROや臨床試験地点と予算や契約を交渉しなければならないことも予想されるが，有利な条件ではできない可能性がある。もし私たちが任意の第三者と代替計画を達成したり、任意の第三者を交換したり増加させる必要があれば、これは過渡期に関連し、多くの費用と広範な管理時間と重点が必要になるかもしれない。これらの事件のいずれも，我々の薬物開発活動を延期し，コストを増加させ，所望の臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。
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我々はこれらの第三者に強く依存してこのような薬物開発活動を行い，これらの活動の制御を減少させた。したがって，われわれ自身に完全に依存しているスタッフに比べて，臨床前研究や臨床試験の進行，時間と完成およびこのような薬物開発活動による開発データの管理の直接制御は少ない。しかし、私たちはすべての臨床前研究と臨床試験が適用された方案、法律と法規の要求、および科学的基準(例えばGCPとcGMP)に従って行われることを保証する責任があり、私たちの第三者への依存は私たちのこれらの責任を免除しない。規制当局は，試験スポンサー，主要調査者，試験地点を定期的に検査することでこれらの要求を実行している。もし私たちまたは私たちの任意のCROがGCPまたはcGMPのような適用要件を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDA、EMAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの上場申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。特定の監督管理機関の検査後、この監督管理機関は私たちの任意の臨床試験が基本的に適用される法規に適合していることを確定することは保証されない。さらに、その中のいずれかの第三者が連邦または州詐欺および乱用または虚偽クレーム法律法規または医療プライバシー·セキュリティ法に違反した場合、私たちの業務は巻き込まれる可能性がある。
もしこれらの第三者が法規の要求または私たちが規定した規程に従って契約責任を成功裏に履行し、期待された期限内に私たちの臨床試験を完了しなかった場合、私たちは私たちの候補製品のマーケティング承認を得ることを遅延させたり、他の方法で私たちの候補製品を商業化することに成功したりすることができません。
私たちは私たちのいくつかの候補製品を生産するために第三者に依存する。これは、私たちが十分な品質と数量の候補製品を持っていない、または許容可能なコストで十分な数の製品を得るリスクを増加させ、これは私たちの業務を遅延、阻止、または損害する可能性がある。
我々は2022年6月にcGMP製造施設の拡張と運営開始を完了し、エンド·ツー·エンドの内部AAV製造能力を構築し、私たちの遺伝子治療と細胞再生プラットフォームによって産生された候補製品をサポートした。しかし，我々の資源利用を最適化し，小分子製造における広範な第三者経験を得るためには，第三者メーカーに依存して我々の小分子プロジェクトを提供していく予定である。
私たちは長期的な供給協定を持っていません。私たちは注文の方法で必要な薬品を購入します。これは、私たちが持っている可能性のある任意の拘束力のある調達注文を除いて、私たちのサプライヤーはいつでも私たちに供給を停止したり、それを引き続き私たちに供給したい条項を変更することができることを意味します。もし私たちの候補製品が任意の原因で意外に供給を失った場合、製造、供給または保存問題、または他の理由でも、未解決または進行中の臨床前研究または臨床試験の遅延、中断、一時停止または終了、または再起動または反復が必要となる可能性がある。また、第三者メーカーを交換する任意の決定は、我々の製造サプライチェーンの遅延を招く可能性があり、これは、遅延や他の方法で私たちの計画の開発に影響を与え、コスト増加を招く可能性があります。
私たちは許容可能な条項で第三者製造業者と必要な合意を維持または確立することができないかもしれない。たとえそれができても、第三者メーカーに依存することは追加的なリスクをもたらす
我々のCDMO製造過程のすべてを完全に制御することはできず，活性薬物成分(API)，薬物物質，完成品を生産するcGMP規定を遵守するためにこれらのCDMOに依存している。私たちは私たちのすべての候補製品のために私たちのサプライチェーンを開発し、フレームワーク協定を制定しようとしています。これらの合意に基づいて、CDMOは私たちの開発ニーズに応じて必要な量の原料薬、薬物物質、薬物製品を提供してくれます。私たちが開発を通じて私たちの候補製品を推進する時、私たちの各候補製品に余分な供給がないことを考慮して、潜在的な供給中断を防止します。しかし、私たちはこのようなフレームワーク協定を実行したり、潜在的な供給中断を防ぐことに成功しないかもしれない。
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私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用された法規に従わないことは、罰金、禁止、民事処罰、遅延、承認の一時停止または撤回、許可証の取り消し、候補製品または薬物の差し押さえまたはリコール、運営制限、および刑事起訴を引き起こす可能性があり、いずれも候補製品または薬物の供給に重大な悪影響を与え、私たちの業務および運営結果を損なう可能性があります。
私たちは第三者サプライヤーに依存して私たちのすべてのプロジェクトの候補製品を生産するために必要な原材料を提供します。これらの第三者サプライヤーへの依存と、十分な原材料供給を得る上で直面する可能性のある挑戦は、定価、供給、品質、納品スケジュールの限られた制御を含むいくつかのリスクに関連している。小さな会社として、私たちの交渉手段は限られており、私たちは私たちの規模の大きい競争相手よりも低い優先順位を得ることができるかもしれない。私たちのサプライヤーが私たちが必要なこれらの原材料の数量を引き続き提供してくれるかどうか、あるいは私たちが予想している仕様と品質要求を満たすかどうかを確認することができません。私たちのサプライヤーのどんなパフォーマンスミスも、臨床試験や規制承認に必要な供給を制限することを含む候補製品の開発と潜在的な商業化を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なうことになります。
私たちの他の候補製品生産への依存は、私たちの将来の利益率と、タイムリーで競争力のあるマーケティングによって承認された候補製品の商業化能力に悪影響を及ぼすかもしれません。
もし私たちが将来の買収や戦略協力に従事すれば、これは私たちの資本要求を増加させ、私たちの株主を希釈し、私たちに債務を発生させたり、負債を負担したり、他のリスクに直面させたりする可能性がある。
我々は時々、相補製品、知的財産権、技術または業務の許可または買収を含む様々な買収機会と戦略的パートナー関係を評価する。潜在的な買収や戦略的パートナーシップは、多くのリスクをもたらす可能性がある
また、将来的に買収や協力を求めると、希釈証券を発行し、債務を負担したり、発生したりして、巨額の使い捨て費用を発生させ、将来の償却費用の重大な無形資産を買収する可能性がある。
私たちは候補製品の開発と商業化について第三者と協力するかもしれない。もし私たちが商業的に合理的な条項でこれらの協力を作ることができなければ、あるいはこれらの協力が成功しなければ、私たちはこれらの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれない。
私たちは、開発を加速させ、私たちの候補製品の可用性と潜在力を最大限に高めるために、より強力で相補的な能力と資源を持っている可能性があるバイオ製薬会社との協力やパートナーシップを戦略的に評価します。協商交渉過程は時間がかかって複雑だ。もし私たちが協力を求めるなら、私たちはタイムリーで受け入れ可能な条件で協力を交渉することができず、交渉することさえできないかもしれない。私たちが協力について最終的な合意に到達するかどうかは、他に加えて、パートナーの資源と専門長の評価、提案された協力の条項と条件、提案されたパートナーのいくつかの要因の評価に依存する。これらの要因は、臨床試験の設計または結果、開発段階、FDA、EMAまたは同様の外国の規制機関によって承認される可能性、候補試験製品の潜在的な市場、製造および患者に候補製品を提供するコストおよび複雑さ、競争薬物の潜在力、および
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知的財産権、代替製品または技術に対する私たちの所有権、および一般的な産業と市場状況を尊重する。
最終合意に到達できない場合、候補製品の開発を減らし、その開発計画または私たちの1つまたは複数の他の開発計画を減少または延期し、その潜在的な商業化を延期したり、販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増加させ、自費で開発または商業化活動を行わなければならないかもしれない。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは私たちの候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出して製品収入を作ることができないかもしれない。
もし私たちがどの第三者とも協力して合意すれば、私たちの協力者が私たちの候補製品の開発や商業化に投入する資源の数と時間を限られた制御を行う可能性が高い。私たちがこれらの計画から収入を創出する能力は、私たちの協力者がこれらの計画の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力と努力にかかっているだろう。私たちの候補製品に関する協力は私たちに多くのリスクをもたらすだろう
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協力者との合意が終了すれば、私たちが協力者に許可してくれた技術および知的財産権へのアクセスが制限されたり、完全に終了したりする可能性があり、これは、協力者の技術や知的財産権を利用して私たちの候補製品の開発を継続するか、またはこれらの候補製品の開発を完全に停止することを要求する可能性がある。私たちはまた、適切な代替協力者を見つけたり、新しい協力者を誘致することが難しいことを発見するかもしれませんし、私たちの開発計画が延期されるかもしれませんし、商業·金融界での私たちのイメージが悪影響を受ける可能性があります。いずれの協力者も、製品開発、規制承認、商業化に関連する多くのリスクに直面する可能性があり、これらのリスクは本“リスク要因”の節で説明されているが、私たちの協力者にどんな負の影響も私たちに悪影響を及ぼす可能性がある。
将来的には、我々が開発する可能性のある任意の候補製品を販売およびマーケティングするために、販売およびマーケティング能力を確立することができない場合、これらの候補製品が承認された場合、商業化に成功できないかもしれない。
私たちは医薬製品を販売したり、マーケティングしたり、流通した経験もありません。販売およびマーケティング責任を保留する任意の承認された製品をビジネスに成功させるためには、販売およびマーケティング組織を構築するか、またはこれらの機能を第三者にアウトソーシングしなければならない。
私たち自身のビジネス能力の確立と第三者とのこれらのサービス提供の合意はリスクに関連している。例えば、販売員の募集と訓練や専門員の精算は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティングや他の商業化能力を確立する候補製品の商業発表が何らかの理由で延期または発生していない場合には、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用がかかるかもしれないし、もし私たちが私たちの商業化者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失するだろう。
もし私たちが第三者と合意して、販売、マーケティング、商業支援、流通サービスを行えば、私たちの製品収入または製品収入の収益力は、私たちが自分たちが開発した任意の製品をマーケティングし、販売することを下回るかもしれません。また、私たちは第三者と私たちの候補製品を商業化する計画を成功させることができないかもしれないし、私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれない。私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどないかもしれません。彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが商業化能力を確立することに成功しなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの候補製品が承認されれば、私たちはそれを商業化することに成功せず、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。
証券市場リスクとわが国の普通株保有
私たちの普通株については、活発で、流動的で、秩序ある取引市場は発展したり維持したりできない可能性がありますので、あなたが持っている私たちの普通株の株を売ることは難しいかもしれません。
ナスダック世界の精選市場では普通株取引市場は限られています活発な株式取引市場は続かないかもしれない。活発な市場の不足はまたあなたの普通株の公正な市場価値を下げるかもしれない。また、活発でない市場は、普通株を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性があり、戦略的協力を達成したり、私たちの普通株を対価格で会社、技術、または他の資産を買収する能力を弱める可能性がある。
私たちの株価の変動は大きくて、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれません。
私たちの普通株の取引価格の変動は大きく、様々な要素の影響を受けて大幅に変動し、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできない。株式市場、特に製薬とバイオテクノロジー会社は、極端な価格と出来高変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しない。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。これらの要素は、“リスク要因”の節と本定期報告の他の部分的に議論された要因を除いて、以下のようになる
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本“リスク要因”部分に記載されたリスクを含む、上記の任意のリスクまたは任意の広範な他のリスクを達成することは、私たちの普通株の市場価格に重大かつ不利な影響を与える可能性がある。
私たちの経営業績は大幅に変動する可能性があり、これは私たちの将来の経営業績を予測しにくくし、私たちの経営業績が予想を下回ったり、私たちの指導を招いたりする可能性があります。
私たちの四半期と年間経営業績は将来的に大きく変動する可能性があり、将来の経営業績を予測することは困難です。私たちは時々他の会社と許可または協力協定または戦略的パートナーシップを締結する可能性があり、開発資金および重要な前払いおよびマイルストーン支払いおよび/または特許権使用料を含むことができ、これは私たちの収入の重要な源となる可能性がある。これらの前金とマイルストーン支払いは時期によって大きく異なる可能性があり、このような違いは、私たちの経営業績が異なる時期の間に大きな変動をもたらす可能性があります。
また、取締役会が決定した報酬の公正価値に基づいて、報酬が付与された日に従業員に与えられる株式奨励の報酬コストを測定し、そのコストを従業員に必要なサービス期間内の支出として確認する。これらの報酬を評価するための変数が時間とともに変化するにつれて、我々の基礎株価や株価変動を含めて、費用の大きさが大きく変化する可能性があることを認めなければならない。
また、私たちの経営業績は様々な他の要素によって変動する可能性があり、その中の多くの要素は私たちがコントロールできないもので、以下の要素を含む予測が困難かもしれません
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これらの要因の累積影響は我々の四半期や年度経営業績に大きな変動と予測不可能を招く可能性がある。したがって、異なる時期に私たちの経営業績を比較することは意味がないかもしれない。投資家たちは私たちの過去の業績を私たちの未来表現の指標として依存してはいけない。このような変化性および予測不可能性はまた、業界や金融アナリスト、または投資家の任意の時期に対する期待を満たすことができない可能性がある。もし私たちの収入や経営業績がアナリストや投資家の予想よりも低い場合、または私たちが市場に提供するいかなる予測よりも低い場合、または私たちが市場に提供する予測がアナリストや投資家の予想よりも低い場合、私たちの普通株の価格は大幅に下落する可能性がある。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな制御を加えることができるだろう。
2023年3月31日現在、我々の役員、取締役、5%以上の株式保有者及びそれぞれの関連会社実益は、私たちの約58%の普通株を持っています。これらの株主が共同で行動することは、株主の承認を必要とする事項をコントロールできるかもしれない。例えば、彼らは取締役選挙を制御し、私たちの組織文書を修正したり、任意の合併、資産の売却、または他の重大な会社取引を承認することができるかもしれない。このような集中的な所有権制御は、私たちの株主のうちの1つとしての最適な利益に適合すると考えられる可能性のある私たちの普通株に対する能動的な買収提案または要約を含む、制御権の変更を遅延、阻害、または阻止することができ、または、私たちの合併、合併、買収、または他の株主が望む可能性のある他の業務合併を遅延または阻止することができます。このような株主の利益は常にあなたの利益や他の株主の利益と一致しているわけではないかもしれません。彼らの行動は彼らの最適な利益を促進するかもしれません。必ずしも他の株主の利益ではなく、彼らの普通株のためのプレミアムを求め、私たちの普通株の現行の市場価格に影響を与える可能性があります。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることは私たちの株価を下落させるかもしれない。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることはいつでも起こる可能性がある。例えば、2022年8月10日に米国証券取引委員会にS-3表の棚上げ登録声明を提出し、2022年8月17日に発効し、3.00億ドルまでの様々な株式や債務発行(保留登録)を負担することを可能にした。(Ii)2022年8月17日、棚登録声明の募集説明書は、時々証券法下の“市場”を通じて7，500万ドルに達する普通株の発売、発行および販売を含む；および(Iii)2022年11月17日、棚登録の募集説明書の補編は、1株2.60ドルの公開発行価格で25，429，716株を発売、発行および販売し、私たちの普通株6，236，693株を購入する我々の普通株の資本金権証をカバーしている。1部の事前資金権証(後続募集説明書増刊)2.599ドルの公開発行価格で計算すると、引受手数料と発売支出を差し引いた後、私たちの総収益純額は7，690万ドルである。今まで、私たちは私たちの“市場で”計画に基づいてどんな株も売却していない。
また，cいくつかの条件の下で、私たち普通株のいくつかの保有者は、私たちに彼らの株式に関する登録声明を提出することを要求する権利があり、または彼らの株を私たち自身または他の株主のために提出する可能性のある登録声明に含める権利がある。改正された1933年証券法(証券法)によるこれらの株の登録は、これらの株を公開市場で自由に取引できるようになるが、我々の関連会社は第144条の制限を受けている。もしこれらの株が公開市場で販売されている場合、あるいはそれらが売却されると思われれば、私たちの普通株の取引価格は低下する可能性がある。
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上場企業としてコストが発生し、私たちの経営陣は関連するコンプライアンスを実施するのに時間がかかるだろう。また、適切かつ効率的な内部統制を維持できなければ、正確な財務諸表をタイムリーに作成する能力が損なわれる可能性がある。
上場企業として、私たちは“取引法”、“サバンズ-オキシリー法案”、“ドッド·フランクウォール街改革と保護法”、ならびに米国証券取引委員会とナスダック株式市場有限責任会社(ナスダック)が採択され、通過する規則の報告要件を守らなければならない。これらの規制要件を自主的に遵守しているため、大量の法律、会計、その他の費用が発生しており、私たちが“新興成長型企業”でなくなった後、これらの費用が増加する可能性がある。しかも、私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入しなければならない。
特に、上場企業として、サバンズ·オクスリ法案404条を実施した米国証券取引委員会規則を遵守しなければならない。これらの規則によれば、上場企業になってから2番目の10-K年報から、財務報告の内部統制の有効性を正式に評価しなければなりませんが、一旦新興成長型企業でなくなると、私たちの独立公認会計士事務所が発行した財務報告内部統制に関する認証報告を含むことが求められます。規定された期間内に第404条の遵守を達成するために、コストが高く、挑戦的であることを記録し、評価するための財務報告書の内部統制の過程に参加する。この点では、引き続き内部資源を提供する必要があり、外部コンサルタントを招聘し続けることが可能であり、財務報告の内部統制に対する我々の十分性を評価·記録するための詳細な作業計画により、制御プログラムを適宜改善し、制御措置の設計·運用が有効であるか否かをテストにより検証し、継続的な報告及び財務報告の内部統制を改善するプログラムを実施することができる。
管理管理層は、財務報告の内部統制に達成しなければならない基準を評価するルールは複雑であり、規則下の詳細な基準を満たすためには、大量の文書、テスト、および可能な救済措置が必要である。テスト過程で、私たちの経営陣は重大な欠陥や欠陥を発見する可能性があり、これらの欠陥や欠陥は適時に修復できない可能性があり、“サバンズ-オックススリー法案”に規定されている期限内に完成できない可能性がある。
私たちの財務報告書に対する内部統制は、すべてのミスとすべての詐欺を防止したり、発見したりすることはなく、このような報告書で重大な弱点を発見することを阻止しないだろう。設計および動作がどんなに良好であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できず、保証制御システムの目標が実現される制御システム。すべての制御システムの固有の限界により，どの制御評価も誤りや不正による誤り陳述が発生しないことは絶対に保証されず，すべての制御問題や不正が発見されることは絶対に保証されない.
もし私たちがサバンズ-オキシリー法案404条の要求を適時に守ることができなければ、あるいは適切で効果的な内部統制を維持できなければ、私たちはタイムリーで正確な財務諸表を作成できないかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちの株式の市場価格は下落する可能性があり、私たちは普通株のある証券取引所、米国証券取引委員会、または他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性がある。
私たちは証券訴訟の影響を受けるかもしれませんが、これは高価で、経営陣の注意をそらすかもしれません。
我々普通株の市場価格は変動する可能性があり、過去に株式市場価格の変動を経験した会社は証券集団訴訟の影響を受ける。このリスクは我々に特に関連しており，バイオテクノロジー会社は近年大幅な株価変動を経験しているため，将来のこのような訴訟の目標となる可能性がある。私たちに対する証券訴訟は巨額のコストを招き、私たちの経営陣の注意を他の業務から移す可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
わが社の登録証明書の改正と再記載、改正と再記述の法律とデラウェア州法律の条項は、わが社の支配権の変更や私たちの経営陣の変更を阻止、延期、阻止する可能性があり、それによって私たちの普通株の市場価格を下げることができます。
私たちが改訂して再記述した会社の登録証明書および改正と再記述された定款に含まれる条項は、これらの条項がわが社の支配権の変更を阻止、延期、または阻止する可能性があり、あるいはわが社の株主が有利と思う経営陣の変更を阻止、遅延または阻止する可能性があるので、私たちの普通株の市場価格を下げる可能性があります。また、我々の取締役会が責任を持って我々の管理チームのメンバーに命じているため、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交換する難しさを増やすことで、現在の経営陣の任意の試みを交換または罷免することを阻害または阻止する可能性がある。他にも、これらの規定には、
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また、デラウェア州一般会社法(DGCL)第203条は、取引日後3年以内にデラウェア州上場企業が利害関係のある株主(通常、その関連会社と所有しているか、または過去3年以内に議決権株を有する者)との商業合併を禁止しており、当該商業合併が所定の方法で承認されたか、または何らかの他の条件を満たしていない限り、商業合併を行うことを禁止している。
当社の会社登録証明書の改訂と再記載、改訂と再記載の会社定款やデラウェア州法律の遅延または制御権の変更を防止する条項は、私たちの株主が彼らが保有する私たちの株式の株式から割増の機会を得ることを制限する可能性があり、一部の投資家が私たちの普通株に支払う価格に影響を与える可能性もあります。
我々の定款の改正と再記述は、デラウェア州衡平裁判所とアメリカ合衆国連邦地域裁判所は、私たちと私たちの株主とのほとんどの紛争の独占法廷であり、これは、私たちの株主と私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員との紛争が有利な司法フォーラムを得る能力を制限するかもしれない。
我々の改正及び重述の別例規定は、デラウェア州衡平裁判所(又は、衡平裁判所に管轄権がない場合、デラウェア州の他の州裁判所又はデラウェア州地域の連邦地方裁判所)は、以下の事件の専属裁判所(当該裁判所の管轄権の管轄を受けない不可欠な方が存在すると認定されている(かつ必要不可欠な一方が当該裁決を下してから10日以内に当該裁判所の属人管轄権に同意しない)のいずれかのクレームを除く)、当該裁判所以外の裁判所又は裁判所の排他的管轄権、又は当該裁判所が当該裁判所に対して主題管轄権を有さない案件を除く
この規定は、取引法で規定されている義務や責任を執行するための訴訟にも適用されず、米国連邦裁判所が排他的管轄権を有する他のクレームにも適用されない。
私たちが改正して再記述した付例は、アメリカ合衆国連邦地域裁判所が証券法に基づいて提起された任意の訴因を解決するための独占的なフォーラムになるとさらに規定している。
これらの排他的フォーラム条項は、司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員との紛争に有利であると考える株主のクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。さらに、これらの排他的フォーラム条項は、私たちがこのような訴訟を提起することを決定した株主に追加的な訴訟費用を加えるかもしれない。
任意の個人またはエンティティが、私たちの任意の証券の任意の権益を購入または他の方法で取得することは、これらの規定に了承され、同意されたとみなされるべきである。裁判所がこれらの条項を強制執行するかどうかには不確実性があり，他の定款文書で選択されたような裁判所条項の実行可能性が法的手続きで疑問視されている。裁判所は、これらのタイプの条項が適用されないか、または実行できないことを発見する可能性があり、もし裁判所が私たちの改正および再記載された法律における排他的な裁判所条項が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは他の管轄区域での紛争解決に関連する追加費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
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項目2.未登録資産販売TY証券とその収益の使用
ない。
2021年8月3日、我々は初公募株式(IPO)を完了し、1株15.00ドルで13，800，000株の普通株(引受業者の超過配給選択権に基づいて発行された1，800，000株を含む)を発行した。私たちの初公募株で売却された株の総収益は2.07億ドルだった。約1，450万ドルの引受割引と手数料および約400万ドルの発売費用を差し引いた後，IPOから1億885億ドルの純収益を得た。IPOに関連するいかなる費用も、取締役、上級管理者、10%以上の任意の種類の持分証券を有する者、またはその連絡先に支払われていない。モルガン·スタンレー社、パイパー·サンダーラー社、コーエン社が今回のIPOの帳簿管理人を務めている。私たちの普通株は2021年7月30日にナスダック世界ベスト市場で取引を開始した。株式の発売·売却は、証券法に基づいてS-1表の登録声明(登録番号333-257820)に登録され、2021年7月29日に施行されると発表された。我々が初めて公募して得られた金の計画用途は大きな変化はなかった。S-1表の登録声明で述べたように。
ない。
プロジェクト3.デフォルトUPON高級証券
適用されません。
プロジェクト4.地雷安全情報開示
適用されません。
項目5.その他情報
付例を改訂および再制定する
私たちが2023年3月21日にアメリカ証券取引委員会に提出した現在の8-K表報告書第5.03項によると、2023年3月16日、私たちの取締役会は、私たちの改正と再説明の定款を修正し、再記載し、直ちに発効します。添付例は、他の事項を除いて改訂および再記載されている
以上の説明は、2023年3月21日に提出されたForm 8−Kの添付ファイル3.1アーカイブとして、参照によって本明細書に組み込まれた、我々が改訂および再作成した定款を参照して完全に限定されている。
71
第六項です陳列品
展示品 番号をつける |
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説明する |
表 |
書類番号. |
展示品 |
保存する 日取り |
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3.1 |
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Tenaya治療会社登録証明書の改訂と再発行。 |
8-K |
001-40656 |
3.1 |
8-3-2021 |
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3.2 |
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Tenaya治療会社の定款を改正して再制定する。 |
8-K |
001-40656 |
3.1 |
3-21-2023 |
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10.1* |
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取締役海外補償政策 |
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31.1* |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
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31.2* |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
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32.1 |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による最高経営責任者と最高財務官の認証。 |
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101.INS* |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
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101.Sch* |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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101.カール* |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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101.定義* |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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101.実験所* |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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72
101.前期* |
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インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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104* |
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表紙インタラクションデータファイル(添付ファイル101に含まれる適用分類拡張情報を含むイントラネットXBRL形式) |
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*アーカイブをお送りします。
“Form 10-Q”に本四半期報告に添付されている添付ファイル32.1としての証明は、提出されたとはみなされない
登録者が証券に基づいて提出したいかなる書類にも引用してはならない
改正された1933年法案または改正された1934年証券取引法は、本四半期の日付の前または後に制定されたものである
表格10-Qの報告は，このような文書に含まれる任意の一般会社言語にかかわらず.
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標札すきま
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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Tenaya治療会社 |
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日付：2023年5月10日 |
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差出人： |
ファラズ·アリ工商管理修士 |
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ファラズ·アリMBAです |
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取締役CEO兼最高経営責任者 (首席行政主任) |
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日付：2023年5月10日 |
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差出人： |
Leone D.Patterson M.B.A. |
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Leone D.Patterson M.B.A. |
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首席財務·商務官 (首席財務会計官) |
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