カタログ表
アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.,20549
表:
(マーク1)
あるいは…。
1934年“証券取引法”第13又は15(D)項に基づく提出に関する |
依頼書類番号:
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
| ||
(法団または組織の州またはその他の管轄区域) | (国際税務局雇用主身分証明書番号) | |
| ||
(主な行政事務室住所) | (郵便番号) | |
登録者の電話番号、市外局番を含む:( | ||
適用されない | ||
(前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば) |
同法第12(B)項に基づいて登録された証券:
クラスごとのタイトル | 取引コード | 登録された各取引所の名称 |
再選択マークは、登録者が、(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求された短い期間内)に、1934年の証券取引法第13節または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内に(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内に)S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出されることを要求した各対話データファイルを電子的に提出したかどうかを示す
登録者が大型加速申告会社,加速申告会社,非加速申告会社,小さな報告会社,あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ☐ | ファイルマネージャを加速する☐ | 比較的小さな報告会社 | |
新興成長型会社 |
新興成長型企業であれば、登録者が、取引法第13(A)節に提供された任意の新しいまたは改正された財務会計基準を遵守するために、延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示す
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(同法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです
2023年5月1日までに
カタログ表
フランス液化天然ガス会社は
ページ | ||||
第1部:財務情報 | ||||
第1項。 | 簡明財務諸表(監査なし) | 5 | ||
2023年3月31日と2022年12月31日までの簡明総合貸借対照表 | 5 | |||
3年間の経営簡明合併報告書と全面赤字毎月…2023年3月31日と2022年3月31日まで | 6 | |||
三大株主権益簡明合併報告書毎月…2023年3月31日と2022年3月31日まで | 7 | |||
2023年3月31日と2022年3月31日までの3ヶ月間簡明合併現金フロー表 | 8 | |||
メモ:凝縮する連結財務諸表 | 9 | |||
第二項です。 | 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 | 28 | ||
第三項です。 | 市場リスクの定量的·定性的開示について | 37 | ||
第四項です。 | 制御とプログラム | 37 | ||
第2部:その他の情報 | ||||
第1項。 | 法律訴訟 | 37 | ||
第1 A項。 | リスク要因 | 40 | ||
第六項です。 | 陳列品 | 78 | ||
サイン | 79 |
このForm 10-Q四半期報告またはこの四半期報告書は、Liqudia、Liqudiaロゴ、YUTREPIAおよびPRINTのような当社の商標、ビジネス番号、およびサービスマークを含む、またはP文章.文章R倍増するIn NぬれをつけるT本四半期報告書には、他社の商標、商号、サービスマークも含まれており、これらはそれぞれの所有者の財産です。便宜上、本四半期報告で言及されている商標、商標名、およびサービスマークは、持っていない場合がある、またはSMしかし、このような参照は、私たちが適用法に基づいて、これらの商標、商号、およびサービスマークに対する私たちまたは適用許可者の権利を最大限に主張しないことを意味するわけではない。私たちは、他の当事者の商標、商号、またはサービスマークを使用または表示することを意図しておらず、そのような使用または表示は、これらの他の当事者との関係を示唆する、または私たちへの裏書きまたはスポンサーとして解釈されるべきではない。
2
カタログ表
前向きな陳述に関する警告説明
このForm 10-Q四半期報告書は前向きな陳述を含んでいる。本四半期報告書の歴史的事実に関する陳述を除くすべての陳述は前向き陳述である。前向きな陳述は主に“リスク要因”と“経営陣の財務状況と経営結果の議論と分析”と題する章に含まれているが、本四半期報告の他の部分にも含まれている。場合によっては、前向き陳述は、“可能”、“将”、“すべき”、“予想”、“計画”、“予想”、“可能”、“将”、“意図”、“目標”、“プロジェクト”、“考慮”、“信じる”、“推定”、“予測”、“潜在的”または“継続”またはこれらの用語の否定または他の同様の表現によって識別することができる。展望性表現は既知と未知のリスク、不確定性とその他の重要な要素に関連し、これらのリスク、不確定性とその他の重要な要素は著者らの実際の結果、表現或いは成果と展望性表現と明示或いは暗示の任意の未来の結果、表現或いは成果を大きく異なることを招く可能性がある。前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない
● | 我々が米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した公開文書で決定され開示された情報には、(I)我々の候補製品(YUTREPIAを含む)が規制承認を得て維持する時間と能力、米国食品医薬品局(FDA)がYUTREPIAを最終的に承認する可能性および関連時間、および(I)規制審査、承認、および競争相手が起こりうる発展の潜在的影響を含むが、YUTREPIAを商業化して発売する能力を含むが、これらに限定されない。(Ii)米国デラウェア州地域裁判所または米国特許商標局特許裁判および控訴委員会に提出された共同治療会社の特許訴訟に関連する控訴または他の動議のスケジュールまたは結果;ならびに(Iii)私たちはSandoz Inc.(“Sandoz”)およびMainbridge Health Partners,LLC(“Mainbridge”)が開発している輸液ポンプと規制承認の時間と私たちの能力を維持する; |
● | 我々は、新規肺炎の流行または他の世界的な停止によって引き起こされる将来の事態の発展に予測し、予見し、効果的に対応または緩和する能力であって、重要な人員の利用可能性への負の影響を含む可能性があり、私たちの施設または私たちの業務パートナー、サプライヤー、第三者サービスプロバイダまたは他のサプライヤーの施設の一時的な閉鎖、または支払いまたは調達決定の遅延、または国内とグローバル·サプライチェーン、経済および資本または金融市場の中断; |
● | 私たちは、Sandozが初めて申請した完全に代替可能な模造麹プチニブ注射剤を含む、第三者と協力して商業化された薬物製品の患者集団の大きさ、市場受容度、機会の予想を行った |
● | 医療機器と医療機器部品の供給と市場受容度は、著者らの薬品と第三者と商業化された薬品を管理するために、Smith MedicalのCADD-MS 3輸液ポンプ、著者らは成都世豊医療科学技術有限会社と協力して開発したRG 3 mlキットを含む。Sandoz皮下投与用後発曲プチニブ注射剤,Smith MedicalのCADD LegacyとCADD−Solis輸液ポンプはSandozの模倣曲プチニブ注射剤を静脈内投与するために,SandozとMainbridgeと共同開発した輸液ポンプをSandozの模造曲プチニ注射剤とPlattiapeのRS 00 Model 8乾燥粉吸入器に皮下投与するためにYUTREPIAを投与する予定である |
● | Healthcare Royalty Partners IV、L.P.(“HCR”)との融資スケジュールと、HCRとの収入利息融資協定(“RIFA”)に記載されている契約を満たす能力を使うことができます |
● | 私たちはキーパーソンの能力を維持し魅力的にしています |
● | 現在の経済、市場、ビジネス状況 |
● | 資本のコストおよび獲得可能性、ならびに貸手または債権者によって適用される任意の制限; |
● | 私たちの業界の変化は |
● | ライセンスまたは他の必要なライセンスを更新または取り消しすることができなかった |
● | 会計政策の変化によって生じる意外な費用または意外な負債は、私たちが協力し、それから一部の純利益を得る第三者の任意のこのような変化を含むか、または買収会計の影響は私たちの予想とは異なる |
● | 当社または子会社の信用格付けは、会社が予想していたリスクとは異なる可能性があり、借入コストを増加させ、および/または債務の返済や再融資を困難にし、債務を返済するために資金フローを借り入れたり移転したりすることを要求する可能性がある |
● | 金利が変動する |
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カタログ表
● | 共同治療会社との特許訴訟、共同治療会社との共同治療会社の商業秘密流用を主張する訴訟、または未解決または脅威の訴訟または政府調査の不利な結果 |
● | 今後の規制や立法行動が会社に与える影響は、私たちが守らなければならない医療、環境、その他の法律法規の変化を含む |
● | 私たちが依存する第三者関係の行動と変化する状況は、取引相手の信用レベルを含む |
● | 株式市場と信用市場の状況の変動性と予測不可能性 |
● | 自然災害、世界的な大流行(新冠肺炎を含む)、戦争、テロなど、私たちはコントロールできない状況 |
● | 前向きな陳述に基づいている仮説と私たちの実際の経験との違い |
● | 他の立法、規制、経済、商業、および/または競争要因; |
● | 私たちは候補品の開発と商業化を計画しています |
● | 私たちは候補製品の臨床試験を行う予定です |
● | 私たちの臨床試験からデータを得る時間は |
● | 規制書類を提出する時間を計画しています |
● | 私たちの候補製品のために規制承認のタイミングと能力を獲得し、維持する |
● | 私たちの候補製品の臨床的効果と他の治療法と比較した潜在的な利点 |
● | 私たちのビジネス化マーケティング流通能力戦略 |
● | 私たちは私たちの候補製品の製造と維持手配を確立し、私たちの既存の製造施設は私たちの候補製品の開発と商業数量を生産するのに十分である |
● | 私たちは協力する能力を確立し維持しています |
● | 私たちの候補製品の市場機会の推定は |
● | 私たちの知的財産権の状況と特許権の期限 |
● | 私たちの将来の支出、資本需要、追加融資需要の推定、 |
● | 私たちは、以前に公開募集された収益と、このような収益を私たちの利用可能な現金と一緒に使用する期間は、私たちの運営ニーズを満たすのに十分になると予想している。 |
あなたは本四半期報告中の“リスク要素”の節を参照すべきであり、討論は私たちの実際の結果と展望性陳述中の明示或いは暗示の結果と大きく異なる重要な要素を招く可能性があり、新冠肺炎疫病がわが社に与える影響及び私たちの財務状況と経営結果を含むが限定されない。本四半期報告における前向き陳述は予測のみであり、前向き陳述に含まれる計画、意図、または期待を実際に実現することはできない可能性がある。これらの展望的な陳述は主に私たちの現在の未来の事件と財務傾向の予想と予測に基づいており、私たちはこれらの事件と財務傾向が私たちの業務、財務状況と経営結果に影響を与える可能性があると考えている。展望性陳述は、リスクおよび不確実性の影響を固有に受けているので、いくつかのリスクおよび不確実性は予測または定量化できないので、未来のイベントの予測として、これらの前向き陳述に依存してはならない。著者らの展望性陳述に反映された事件と状況は実現できない或いは発生できない可能性があり、実際の結果は展望性陳述中の予測結果と大きく異なる可能性がある。
このような展望的な陳述はただこの四半期の報告書までの日付を代表するだけだ。私たちは未来のある時点でこのような前向きな陳述を更新することを選択するかもしれないが、私たちは現在、法律の要求が適用されない限り、そうするつもりはない。したがって、あなたはこの10-Q表の四半期報告日以降の私たちの任意の日付の観点として、これらの前向きな陳述に依存してはいけません。
文意が別に指摘されている以外に,本四半期報告では関係表格10-Qから“私たちは、” “アメリカです。”, “我々の”, “液化石膏”そして“会社”Liqudia Corporation、デラウェア州の会社を参照してください。他に説明がない限り、私たちの完全子会社、Liqudia Technologies、Inc.(デラウェア州の会社)、Liqudia PAH、LLC(以前はRareGen、LLC、またはRareGenと呼ばれていました)、デラウェア州の有限責任会社、またはLiqudia PAHを含みます。
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カタログ表
第1部財務情報
項目1.簡明財務諸表
フランス液化天然ガス会社は
簡明総合貸借対照表(未監査)
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
三月三十一日 | 十二月三十一日 | ||||||
| 2023 |
| 2022 | ||||
資産 |
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流動資産: |
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現金と現金等価物 | $ | | $ | | |||
売掛金純額 | | | |||||
前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産·工場·設備·純価値 |
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経営的リース使用権資産純額 |
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賠償資産、関連先 | | | |||||
契約調達コスト、純額 | | | |||||
無形資産、純額 | | | |||||
商誉 | | | |||||
その他の資産 |
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総資産 | $ | | $ | | |||
負債と株主権益 |
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流動負債: |
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売掛金 | $ | | $ | | |||
費用とその他の流動負債を計算しなければならない | | | |||||
収入利息融資に対処し,当期 | | — | |||||
賃貸負債を経営し、流動 |
| |
| | |||
融資リース負債流動 |
| |
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流動負債総額 |
| |
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訴訟費に対処する | | | |||||
受取利息融資、非流動 | | — | |||||
非流動経営賃貸負債 |
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非流動融資リース負債 |
| |
| | |||
長期債務 |
| — |
| | |||
総負債 |
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引受金及び又は有事項(付記13) |
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株主権益: |
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| ||||
優先株- |
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普通株式--$ |
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追加実収資本 |
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赤字を累計する |
| ( |
| ( | |||
株主権益総額 |
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総負債と株主権益 | $ | | $ | |
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
5
カタログ表
フランス液化天然ガス会社は
経営報告書と全面赤字を簡明合併(未監査)
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
3月31日までの3ヶ月: | ||||||
2023 | 2022 | |||||
収入.収入 |
| $ | |
| $ | |
コストと支出: |
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|
| |||
収入コスト |
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| | ||
研究開発 |
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一般と行政 |
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総コストと費用 |
| |
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運営損失 |
| ( |
| ( | ||
その他の収入(支出): |
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| |||
利子収入 |
| |
| | ||
利子支出 |
| ( |
| ( | ||
債務返済損失 |
| ( |
| ( | ||
その他の費用の合計 |
| ( |
| ( | ||
純損失と総合損失 | $ | ( | $ | ( | ||
普通株1株当たりの基本損失と償却後の純損失 | ( | ( | ||||
加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 | | |
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
6
カタログ表
フランス液化天然ガス会社は
株主権益簡明合併報告書(監査なし)
(千単位で、株式を含まない)
| ||||||||||||||
ごく普通である | ごく普通である | その他の内容 | 合計する | |||||||||||
在庫品 | 在庫品 | 支払い済みの費用 | 積算 | 株主の | ||||||||||
| 株 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字.赤字 |
| 権益 | |||||
2022年12月31日現在の残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
株式オプション行使時に普通株を発行する |
| |
| — |
| |
| |
| | ||||
帰属制限株式単位の場合に普通株式を発行する |
| |
| |
| ( |
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| — | ||||
従業員株購入計画による普通株の発行 | |
| — |
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| | | ||||||
株に基づく報酬 |
| — |
| — |
| |
| |
| | ||||
純損失 |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | ||||
2023年3月31日現在の残高 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | |
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|
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|
|
|
|
| |||||
| ごく普通である | ごく普通である | その他の内容 | 合計する | ||||||||||
| 在庫品 | 在庫品 | 支払い済みの費用 | 積算 | 株主の | |||||||||
| 株 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字.赤字 |
| 権益 | |||||
2021年12月31日現在の残高 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
株式オプション行使時に普通株を発行する | |
| — |
| |
| |
| | |||||
帰属制限株式単位の場合に普通株式を発行する | |
| — |
| — |
| |
| — | |||||
従業員株購入計画による普通株の発行 | |
| — |
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令状の発行 | — |
| — |
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買収した株の対価格 | |
| |
| ( |
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| — | |||||
株に基づく報酬 | — |
| — |
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純損失 | — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
2022年3月31日現在の残高 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | |
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
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カタログ表
フランス液化天然ガス会社は
簡明合併現金フロー表(監査なし)
(単位:千)
3月31日までの3ヶ月: | ||||||
| 2023 |
| 2022 | |||
経営活動 |
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| ||||
純損失 | $ | ( | $ | ( | ||
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整: |
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株に基づく報酬 |
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減価償却および償却 |
| |
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非現金レンタル費用 |
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財産と設備を処分する | ( | — | ||||
債務返済損失 |
| |
| | ||
非現金利子支出 |
| |
| ( | ||
経営性資産と負債変動状況: |
|
| ||||
売掛金純額 |
| |
| ( | ||
前払い費用と他の流動資産 |
| |
| ( | ||
他の非流動資産 |
| |
| | ||
売掛金 |
| ( |
| | ||
費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
| ( |
| | ||
リース負債を経営する |
| ( |
| ( | ||
経営活動のための現金純額 |
| ( |
| ( | ||
投資活動 |
|
|
| |||
家屋·工場·設備を購入する |
| ( |
| — | ||
財産·工場·設備を売却して得た収益 |
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投資活動のための現金純額 |
| ( |
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融資活動 |
|
|
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収入利息融資収益,純額 |
| |
| — | ||
長期債務の元金支払い |
| ( |
| ( | ||
債務前払金と清算費用を支払う |
| ( |
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株式承認証を発行した長期債務による金,純額 |
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融資リース元金支払い |
| ( |
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訴訟融資収入 | | | ||||
株式インセンティブ計画に基づいて普通株で得られた金を発行する |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金と現金等価物の純増加 |
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期初現金及び現金等価物 |
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期末現金と現金等価物 | $ | | $ | | ||
キャッシュフロー情報を補足開示する |
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利子を支払う現金 | $ | | $ | | ||
賃貸負債経営のための現金 | $ | | $ | | ||
売掛金で非現金で財産·工場·設備を増やす | $ | | $ | — | ||
売掛金で賠償資産の非現金を増やす | $ | | $ | |
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
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カタログ表
フランス液化天然ガス会社は
簡明合併財務諸表付記(未監査)
(千単位の表ドル)
1.ビジネス
業務記述
著者らは生物製薬会社であり、満たされていない患者の需要を満たす製品の開発、製造と商業化に専念し、現在の重点は肺動脈高圧(PH)の治療である。我々は,我々の全資本が持つ運営子会社Liqudia Technologies,Inc.(“Liqudia Technologies”)とLiqudia PAH,LLC(“Liqudia PAH”)(前身はRareGen,LLC)で業務を経営している.
現在,我々はLiqudia PAHとSandoz Inc.(“Sandoz”)が2018年8月1日に締結した改訂された普及協定(“普及協定”)に基づいて収入を発生させ,Sandoz代替可能な後発薬曲プチニ注射剤(“Treprostinil注射剤”)の米国販売で得られた利益を共有している。Liqudia PAHは商業活動を展開する独占的な権利を持ち、曲普チニブ注射剤の適切な使用を奨励する。著者らは的確な販売チームを雇用し、アメリカで肺動脈高圧(“PAH”)の治療に参与する医師と病院薬局、及び曲普チニブ注射剤の分配と清算に参与する主要な利益関係者を呼びかけた。戦略的には,この分野でのビジネスの存在は,最終承認後にYUTREPIAの有効な基盤を拡大し,既存の関係を利用して,PAH患者の支援に取り組んでいる会社としての名声をさらに検証できると信じている。
著者らは心肺疾患に関する専門知識と著者ら独自のPrint技術(粒子工学プラットフォーム)を応用して新製品の研究、開発と製造を行い、各種治療法の安全性、有効性と性能を向上させるための均一な薬物顆粒を正確に生産する。我々自身の製品開発と第三者との研究により、様々な投与経路および薬物ペイロード(吸入療法、ワクチン、生物学的製剤、核酸および眼科用インプラントなどを含む)に印刷物を適用した経験がある。
私たちの主な候補品はPAHを治療するYUTREPIAです。YUTREPIAは,印刷物を用いて設計されたトリプチニブの吸入型乾燥粉製剤であり,使用が便利で低抵抗な乾燥粉末吸入器(“DPI”)と同時に肺深部投与を増強し,現在の吸入療法のラベル投与量よりも高い用量レベルを得ることで,トラプチニブの治療プロファイルを改善する。米国食品医薬品局(FDA)は2021年11月にPAH治療のためのYUTREPIAの新薬申請(NDA)を初歩的に承認した。FDAはまた,規制排他性が2024年3月に満了した後,NDA中の臨床データは肺動脈高圧と間質性肺疾患(PH−ILD)患者の治療にNDAの補充を求めることを支持することを明らかにした。
リスクと不確実性
著者らは生物技術業界会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、競争相手の新技術革新の開発、第三者とキーパーソンへの依存、ノウハウの保護、政府法規の遵守及び追加資本を獲得して運営に資金を提供する能力を含むが、これらに限定されない。
現在の世界のマクロ経済環境の動揺は、サプライチェーンの制限とインフレ率の上昇を招く可能性がある。さらに、私たちは活力と高度な競争に満ちた業界で運営されており、以下のいずれの変化も、私たちの将来の財務状況、運営結果、またはキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性があると信じている:将来の融資を得る能力、新技術と業界基準の進展と傾向、臨床試験の結果、規制機関の承認と私たちの製品の市場受容度、販売ルートの発展、いくつかの戦略関係、私たちの訴訟またはクレーム、知的財産権、製品、規制または他の事項に関する訴訟またはクレーム、ならびに私たちの成長に必要な従業員の能力を引き付け、支持する。
9
カタログ表
我々が開発した候補製品は,商業販売の前にFDAおよび/または他の国際規制機関の承認を得る必要がある。私たちの候補製品が必要な承認を受けることは保証されない。もし私たちが承認を拒否され、承認が延期されたり、私たちが承認を維持できなかったら、これは私たちの業務、財務状況、そして運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは単一ソースの製造業者とサプライヤーに私たちの候補製品を供給することに依存して、これは私たちが直面している製造リスクを増加させる。もし供給者たちにどんな故障があったら、私たちは予備施設を失うかもしれない。これらの製造業者またはサプライヤーのいかなる中断も、私たちの業務、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
流動性
予測可能な未来には、規制部門の承認を求め、任意の承認された候補製品の商業化に備えて、巨額の費用と運営損失を招くことが予想される。このような努力は大量の資本、十分な人員とインフラ、そして広範なコンプライアンス報告能力を必要とする。私たちの開発努力が成功しても、私たちがいつ(あれば)製品販売から相当な収入を実現するかは定かではありません。YUTREPIAが可能なビジネスが開始される前に、私たちは追加的な資本が必要かもしれない。もし私たちが2024年第2四半期までにRIFAから投資金額(注11参照)を取得したり、意味のあるYUTREPIA製品収入を生成できなければ、私たちは追加的な資本が必要になるだろう。私たちはまた許可証内や他の候補製品の買収を求めるための追加資金が必要かもしれない。私たちが必要だが資金が得られないと結論すれば、研究開発計画の延期、削減、キャンセル、製品組み合わせの拡張、または将来の商業化努力が要求される可能性があり、これは私たちの業務の将来性に悪影響を及ぼす可能性がある。
2014-15年度会計基準更新(“ASU”)によると、開示エンティティの持続的経営企業としての能力の不確実性(小テーマ205-40)簡明総合財務諸表が発行された日から1年以内に、全体的な考慮事項や事件があるかどうかを評価しており、継続経営企業としての持続的な経営能力を大きく疑っています。私たちは収入、転換可能な優先株と普通株の発行、銀行借款、有権証付き銀行借款、転換可能手形と引受権証の発行、収入利息融資など様々な方式で私たちの成長と運営に資金を提供します。設立以来、私たちは純損失#ドルを含む経常赤字が発生した
2.列報基礎、重要会計政策、公正価値計量
陳述の基礎
監査されていない中期簡明連結財務諸表および2023年3月31日現在、2023年3月31日および2022年3月31日までの3ヶ月間の監査を経ていない中期簡明合併財務諸表は、米国証券取引委員会(SEC)中期財務報告規則と規定に基づいて作成されている。これらの簡明な総合財務諸表は監査されておらず、管理層は、米国公認会計原則(“公認会計原則”)に従って各期間の結果を公正に陳述するために、すべての必要な調整(通常の経常的調整および計算項目のみを含む)を含むと考えている。年末簡明総合貸借対照表データは私たちが監査した総合財務諸表から来たが、GAAP要求のすべての開示は含まれていない。2023年3月31日までの3カ月間の運営実績は、2023年12月31日までの会計年度が予想される結果となるとは限らない。公認会計原則に従って作成された年度総合財務諸表に通常含まれるいくつかの情報と脚注開示はすでに根拠がある
10
カタログ表
米国証券取引委員会の規則と臨時報告書に基づいて規定されている。私たちの財務状況、経営成果、キャッシュフローはすべてドルで表されています。
添付されている未監査簡明総合財務諸表及び関連付記は、Form 10−K形式で提出された2022年年次報告書に含まれる2022年12月31日までの年度監査総合財務諸表と併せて読まなければならない。
予算の使用
公認会計基準に基づいて財務諸表を作成することは、財務諸表日に報告された資産および負債額、または有資産および負債の開示および期間中に報告された収入および支出に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。これらの推定は,歴史的経験や様々な他の当時の状況で合理的と考えられる仮定に基づいている.私たちは、株式に基づく報酬の推定値、いくつかの計算すべき項目、収入利息融資、無形資産および契約買収コストの償却に関する推定を継続的に評価し、私たちの経験発展や新しい情報の獲得に伴い、推定および関連開示を変更する。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性が高い。
市場情報を細分化する
GAAPは,実体の内部組織に応じて細分化し,通常“管理方法”と呼ばれる内部会計方法に基づいて収入と営業収入を報告することを要求する.経営部門は企業の構成要素として定義され、その単独の財務情報は、どのように資源を分配し、業績を評価するかを決定するために、首席運営意思決定者(CODM)または意思決定グループによって定期的に評価することができる。私たちのCODMは私たちの最高経営責任者です。私たちはすでに確認しました
重要会計政策の概要
我々の重要な会計政策は、Form 10−K形式の2022年年次報告書に含まれる2022年12月31日、2022年12月31日までの総合財務諸表付記2に開示されている。2023年3月31日までの3ヶ月間、我々の重大な会計政策に実質的な変化はなかった。
最近の会計公告
財務会計基準委員会は、時々、その会計基準規則(ASC)または他の基準制定機関に基づいて新たな会計公告を発表し、指定された発効日に吾等を採択する。2023年3月31日までの3ヶ月間、新たに採択された会計声明は、合併財務諸表の簡素化に大きな影響を与えていません。2023年3月31日現在、最近発表されていないが採用されていない会計声明は、合併財務諸表の簡素化に大きな影響を与える見通しだ。
現金·現金等価物と信用リスク集中
購入日満期日が3ヶ月以下のすべての高流動性投資を現金等価物と見なします。
私たちが集中的な信用リスクに直面させるかもしれない金融商品には現金と現金等価物が含まれている。もし私たちの現金と現金等価物を持つ金融機関が違約すれば、私たちは信用リスクに直面して、連邦預金保険の制約を受けて、違約金額は簡明総合貸借対照表に記入します。2022年12月31日まで、私たちのすべての現金と現金等価物はシリコンバレー銀行(SVB)に保管されている。2023年3月10日に連邦預金保険会社がSVBを接収した後、私たちのほとんどの現金と現金等価物は別の認可された金融機関に移転した。私たちはこの点で何の損失も経験したことがない
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カタログ表
商業銀行関係に関連する正常信用リスク以外の異常信用リスクの影響を受けるとは信じていない。このような預金は連邦保険の限度額を超え続けているだろう。
売掛金
売掛金は貸借対照表日ごとの可変動純価値と信用損失準備(適用)を差し引いて列報する
長寿資産
我々は、固定寿命の無形資産の現金化能力を含む長期資産を継続的に検討する。減価償却や償却の変動は、通常、加速減価償却や可変償却であり、長期資産の余剰使用年数又は残存価値の推定が変化したときに確定·記録される。資産を示す帳簿価値が完全に回収できない可能性がある場合には、減値も検討します。この場合,割引されていない運営キャッシュフロー分析を行い,減値があるかどうかを決定する.資産減価をテストする際には、資産と負債をキャッシュフローで個別に識別できる最低レベルにグループ化する。いかなる減価損失も資産帳簿価値がその推定公正価値を超えて計算される。公正価値は、資産グループの残りの使用年数内の割引現金流量に基づいて、または資産の予想される現金収益から処置コストを減算して推定される。どんな減価損失も総合経営報告書に記録されるだろう。今までのところ
商誉
私たちは少なくとも年に一回の減価商業権を評価し、7月1日まで、あるいは事件や状況の変化がそのような資産の帳簿価値が回収できない可能性があることを示した場合。例えば、重大で予期しない変化や、YUTREPIAのNDAを含む候補製品の規制承認を得たり維持することができず、一時的な日に私たちの営業権減価テストを引き起こす可能性があります。私たちは
ASC 350によると目に見えない営業権やその他数量化営業権減値テストは、報告単位の公正価値とその帳簿金額(営業権を含む)を比較することによって行われる。もし報告機関の公正価値がその帳簿価値を超えていれば、商業権は損害を受けない。報告単位の営業権の帳簿価値が公正価値を超え、報告単位に割り当てられた営業権金額まであれば、減価損失を確認する。任意の減税営業権は、申告単位の帳簿金額の所得税への影響は、営業権減価損失を計量する際に考慮される(適用する)。
2022年7月1日までの最終年度減値テストを完了し、結論を出しました
支払特許使用料利息融資
2023年1月に私たちはHealthcare Royalty Partners IV,L.P.(“HCR”)とHealthcare Royalty Management,LLCと締結した収入利子融資協定(RIFAASC 470-10によると債務ASC 835-30と利息--利息の帰属我々は、RIFAの条項に従ってHCRから受信した初期資金を負債として記録し、この負債は、RIFAによって支払われる将来の特許使用料推定金額の実際の利息法の下で増加する。発行コストは、負債帳簿金額の控除として記録され、負債の返済の推定期間を実際の利息法で償却する。我々は、RIFA有効期間内に将来生じる収入総額を推定しており、これらの推定値の大幅な増加または減少は、負債残高および関連する支払利息に大きな影響を与える可能性がある。もし…
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カタログ表
将来の収入や関連支払の時間や金額が変化すると推定すれば、吾らは負債及び関連発行コストの実際の利息及び関連償却を前向きに調整する。
収入確認
ASC 606によって収入を確認しました取引先と契約した収入(“ASC 606”)。ASC 606の核心原則は、会社は、顧客に約束された商品またはサービスを譲渡する金額を記述するために収入を確認すべきであり、その金額は、これらの商品またはサービスと交換するために、会社が獲得する権利が期待される対価格を反映しなければならないことである。この核心原則を実現するために、以下の5つのステップが取られた
● | ステップ1:顧客との契約を決定する |
● | ステップ2:契約中の履行義務を決定する |
● | ステップ3:取引価格を決定する |
● | ステップ4:取引価格を契約に割り当てる履行義務 |
● | ステップ5:会社が業績義務を果たしたときに収入を確認する |
顧客との契約における履行義務を決定するために、契約で約束された商品またはサービスを評価し、それぞれの異なる承諾商品またはサービスを決定する。
商品またはサービスが明らかでない場合、商品またはサービスは、異なる商品またはサービスの束が識別されるまで、他の約束された商品またはサービスと組み合わされる。
取引価格は、約束された貨物またはサービスを顧客に譲渡することと引き換えに、エンティティが獲得する権利が期待される対価格金額である。お客様との契約で約束された対価格は、固定金額、可変金額、または両方を含むことができます。
可変対価格は取引価格のみを計上し,可変対価格に関する不確実性がその後解決された場合,確認された累積収入が大きく逆転しない可能性が高いことを前提としている。私たちは任意の非現金対価格、顧客への対価格、潜在的なリターンと返金、および対価格が取引価格を決定する際に重要な融資要素を含むかどうかを評価します。
収入は顧客との契約に規定されている対価格によって測定される。収入がサービス制御権を顧客に移すことで履行義務を満たしている場合には,収入を確認する.確認された収入額は返金と差戻しの見積もり数を反映しており,相殺権が存在する場合には,これらの見積り数を売掛金の減少額として計上する.
株に基づく報酬
吾らは、付与日の株式奨励の公正価値を推定し、その公正価値を当該奨励の必要なサービス期間又は帰属期間の補償費用に償却する。株式ベースの報酬支出が得られた場合、従業員の退職により没収された株式報酬の数を推定した。没収仮説は主に反転された歴史的経験に基づいている。実際の罰金率が推定ペナルティ率よりも高い場合、推定ペナルティ率を増加させるように調整され、財務諸表で確認された費用が減少する。実際の罰金率が推定された罰金率を下回る場合、推定された罰金率を低減するように調整され、これにより、我々の財務諸表で確認された費用が増加する。我々が将来的に確認した費用は推定ペナルティ率の変化の影響を受け、今期確認した金額とは異なる可能性があります。付記8を参照。
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カタログ表
1株当たり純損失
1株当たり基本純損失の計算方法は、普通株株主が純損失を当期発行済み加重平均株式数で割るべきであり、普通株等価物は考慮しない。
1株当たりの純損失は、当期に発行された普通株等価物の希釈効果調整加重平均流通株から算出し、在庫株方法を用いて決定した。その逆償却作用により、1株当たりの純損失の計算には以下の普通株等値株式は含まれていない
3か月まで | ||||
三月三十一日 | ||||
2023 | 2022 | |||
株式オプション |
| |
| |
限定株単位 |
| |
| |
株式承認証 | | | ||
合計する |
| |
| |
ある普通株承認株証の行使価格は最低限であるため、1株当たりの基本と希釈後の純損失を計上する。
公正価値計量
ASC 825 金融商品公正価値が市場参加者間の秩序ある取引において資産を売却するか、または負債を移転して受信した金額(退出価格)を支払うことを定義する。したがって、公正価値は市場に基づく計量であり、資産または負債の定価のために市場参加者が使用する仮定に基づいて決定されるべきである。ASC 825は金融商品の三級評価方法を確立し、公正価値計量の三級中の一級の分類と開示を要求し、私たちの簡明総合貸借対照表で公正価値で確認するかどうかにかかわらず。公正価値等級は公正価値計量開示の三級推定等級を定義し、以下に示す
第1レベル--アクティブ市場における同じ資産または負債の見積もり;
第2レベル-直接的または間接的に観察可能な資産または負債の活発な市場オファー以外の投入;
第3級--公正価値を計量するための資産及び負債の観察不可能な投入は、観察可能な投入が利用できない範囲内である。
評価レベル内で金融商品の分類は公正価値計量に重要な最低投入レベルに基づいている。私たちは2023年3月31日まで、公正な価値で計量された金融資産や負債を持っていない。以下の表は、公正価値レベルにおける2022年12月31日までの公正価値で計量された金融資産と負債の構成状況を示す
| 引用する |
| 意味が重大である |
|
| |||||||
価格が上がる | 他にも | 意味が重大である | ||||||||||
能動型 | 観察できるのは | 見えない | ||||||||||
市場 | 入力量 | 入力量 | 携帯する | |||||||||
2022年12月31日 | (一級) | (二級) | (第3級) | 価値がある | ||||||||
貨幣市場基金(現金等価物) | $ | | $ | — | $ | — | $ | |
通貨市場基金は、2022年12月31日の簡明総合貸借対照表上の現金および現金等価物に含まれ、見積された市場価格を用いて推定されるので、公正価値レベルの第1段階に分類される。
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カタログ表
現金、売掛金、前払い費用及びその他の流動資産、売掛金及び売掛金及びその他の負債の短期的な性質のため、我々の簡明総合貸借対照表に反映される帳簿金額はその公正価値と一致する。長期債務の帳簿価値と対応する収入利息融資は、それぞれの金利が類似した条項や条件を有する債務の現在の市場金利を反映しているため、おおむね公正価値である。また、支払利息融資の収入は契約条項と現在の予測に基づき、報告期間ごとの期待償還額に基づいて更新された。
3.財産、工場、設備
不動産、工場、設備には、
| 三月三十一日 |
| 十二月三十一日 | |||
2023 | 2022 | |||||
実験室と計量カスタマイズ装置 | $ | | $ | | ||
事務設備 |
| |
| | ||
家具と固定装置 |
| |
| | ||
コンピュータ装置 |
| |
| | ||
賃借権改善 |
| |
| | ||
建設中の工事 |
| |
| | ||
財産·工場·設備の合計 |
| |
| | ||
減価償却累計と償却 |
| ( |
| ( | ||
財産·工場·設備·純価値 | $ | | $ | |
私たちは財産、工場、設備に関する減価償却と償却費用#ドルを記録した
4.契約購入コストと無形資産
契約購入コストと無形資産は以下のようにまとめられる
| 2023年3月31日 |
| 2022年12月31日 | |||||||||||||||
総帳簿金額 | 累計償却する | 帳簿純額 | 総帳簿金額 | 累計償却する | 帳簿純額 | |||||||||||||
契約調達コスト | $ | | $ | ( | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
無形資産 | $ | | $ | ( | $ | | $ | | $ | ( | $ | |
我々は、2020年11月18日から2032年12月までの間に確認される予定の総収入または純利益に基づいて、契約買収コストおよび無形資産の価値を比例的に償却する(我々の会計政策の付記2-収入確認を参照)。契約購入費用の償却を収入の減少、無形資産の償却を収入コストとする
私たちは契約買収に関連した償却費用#ドルを記録した
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カタログ表
5.関連する側との賠償資産および対応する訴訟資金
2020年6月3日、Liqudia PAHと恒基兆業SPV、LLC(“恒基兆業”)は訴訟融資手配(“融資協議”)を締結した。Liqudia PAHはSandoz(総称して“原告”と呼ぶ)とともに共同治療会社(“共同治療”)を提訴しており,2020年11月にスミス医療ASC(“スミス医療”)と拘束力のある和解条伝票を締結する前に,スミス医療を提訴している(“RareGen訴訟”と総称される)。融資協定によると、恒基兆業は、特定の訴訟または和解収益の一部と交換するために、Liqudia PAHの法律および訴訟費用(“配備”と呼ばれる)に資金を提供する。ヘンダーソンから受け取った配備は訴訟資金調達のために記録された。
訴訟収益はLiqudia PAHとSandozの間で二分されるだろう。ヘンダーソンが違約事件が発生しない限り、Liqudia PAHが受信した訴訟収益は、まず受信したすべての配備の償還に使用されなければならない。式によると、配備を超えた訴訟収益はLiqudia PAHとヘンダーソンの間で二分される。PBM違約事件が発生しない限り、Liqudia PAHが受信した収益はPBMに帰するべきであり、以下に述べる。
2020年11月17日,Liqudia PAHはPBMと訴訟資金と賠償協定(“賠償協定”)を締結した。PBMは大株主によって制御されているため,関連先と考えられている(その株主の実益は約
賠償協定の条項により,PBMは現在訴訟をコントロールしており,Liqudia PAHの主な責任は必要に応じて訴訟手続きを支援することである。賠償協定は、PBMに違約事件が発生しない限り、Liqudia PAHおよびその付属会社はRareGen訴訟によって発生したいかなる収益を得る権利がないか、または任意の財務または他の責任を負う権利がないと規定している。融資協議によると、恒基地産が精算していないいかなるLiqudia PAH訴訟費用はPBMが精算する。融資協定によると、恒基地産が獲得する権利のない任意の収益はPBMに支払われる。
共同治療とスミス医療訴訟に関する第三者法律と訴訟費用を記録したため、賠償資産が増加した。
2023年3月31日と2022年12月31日現在、支払うべき賠償資産および訴訟融資は、RareGen訴訟が2024年3月31日までに終了する可能性が低いと考えられているため、それぞれ長期資産と負債に分類されている。
6.課税費用およびその他の流動負債
計算すべき費用と他の流動負債には:
三月三十一日 | 十二月三十一日 | |||||
2023 |
| 2022 | ||||
補償すべきである | $ | | $ | | ||
研究と開発費用を計算すべきである | | | ||||
その他の費用を計算しなければならない | | | ||||
費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない | $ | | $ | |
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カタログ表
7.株主権益
普通株
2022年4月18日引受の公募により普通株式を発行
2022年4月12日に販売しました
今回の発行は2022年4月18日に終了し,我々が受け取った純収益は約$であった
私たちの最大株主Caligan Partners LP(“Caligan”)と私たちの取締役会のPaul B.Manningが今回の発行に参加し、普通株を購入し、総金額は$です
合併取引後2022年3月31日に普通株式を発行する
二零二年十一月十八日(“完成日”)、吾らは当該等の合意及び合併計画(期日は二零二零年六月二十九日、二零二年八月三日の合併協定(“合併協定”)の有限免除及び改訂)によりRareGenの買収を完了することを期待している。締め切りで、合計は
株式承認証
2023年3月31日、2023年、2022年3月31日までの3ヶ月間で、
未償還株式証明書には以下の2023年3月31日が含まれています
量 | |||||||
| 株式承認証 |
| 行権価格 |
| 期日まで | ||
A&R SVB授権書(付記12参照) | | $ | | 2032年1月6日 | |||
SVB株式承認証−第1期(付記12参照) | | $ | | 2031年2月26日 | |||
SVB承認株式証−B期とC期部分(注12参照) | | $ | 適用されない | 2031年2月26日 | |||
他の手令 | | $ | | 2026年12月31日 |
8.株式報酬
2020長期インセンティブ計画
我々の2020年長期インセンティブ計画(“2020計画”)は、株式付加価値権、株式奨励、株式単位、その他の株式ベースの奨励を付与し、ある支配権変更取引の下で付与を加速することを規定している。2020年計画によると、私たちの普通株が発行可能な株式数は2030年までの毎年1月1日に自動的に増加し、額は(A)の小さいものに等しい
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カタログ表
2020計画は、以前のすべての株式奨励計画に代わって、このような計画は終了されましたが、まだ完成していない奨励は、その条項に従って有効になり続けます。廃止、終了、または満期未償還報酬の場合、これらの以前の計画に基づいて返却された株は、2020計画に基づいて付与することができません。2023年3月31日までに
2022年インセンティブ計画
2022年1月25日、取締役会は我々の2022年誘導計画(“2022年誘導計画”)を採択することを承認した。2022年誘因両立計画は取締役会報酬委員会(“報酬委員会”)の提案により承認され、その後、株主の承認を得ずにナスダック証券市場規則及び規則有限責任会社規則第5635(C)(4)条(“ナスダック上場規則”)に基づいて取締役会によって承認及び採択される。
従業員株購入計画
2020年11月、株主はLiqudia Corporation 2020従業員株式購入計画(ESPP)を承認した。ESPPによって発行可能な普通株式の数は、自動的に(A)のより小さい者を増加させる
CEOオプション
2020年12月に私たちは当時の新しい最高経営責任者Damian DeGoaに株式オプションを授与しました
株の報酬と費用に基づいて
私たちは公正な価値方法を使用して従業員の株式報酬計画を会計処理する。公正価値法は、株式の奨励に基づく付与日の公正価値を推定し、必要なサービス期間または帰属期間内にその公正価値を補償費用に償却することを要求する。各オプション付与の公正価値は、Black-Scholesオプション定価モデルを使用して推定される。
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カタログ表
制限株式単位(“RSU”)については,付与日の公正価値は,付与日我々の普通株の市場価格をもとにしている.この公正な価値は、その後、必要なサービス期間または帰属期間内に補償費用として償却される。
確認された従業員と非従業員の株式報酬支出総額は以下のとおりである
3か月まで | |||||||
三月三十一日 | |||||||
料金別: |
| 2023 |
| 2022 | |||
研究開発 | $ | | $ | | |||
一般と行政 |
| |
| | |||
株式に基づく報酬総支出 | $ | | $ | |
次の表は、未償却報酬支出と、奨励タイプ別の加重平均に基づいて、このような支出を確認すべき残り5年をまとめています
2023年3月31日まで | |||||
重みをつける | |||||
平均値 | |||||
残り | |||||
識別する | |||||
| 未償却 |
| 期間 | ||
費用.費用 | (年) | ||||
株式オプション | $ | |
| ||
制限株式単位 | $ | |
公正な価値がありますESPPにより付与された株式オプションと発行の購入権
私たちはブラック·スコアーズオプション定価モデルを使用して、ESPPによって付与された株式オプションと発行された購入権の公正価値を決定する。
ブラック·スコアーズオプション定価モデルで付与された株式オプションの公正価値を推定するための仮定を以下の表にまとめた
3か月まで | ||||
三月三十一日 | ||||
| 2023 |
| 2022 | |
期待配当収益率 | ||||
無リスク金利 |
|
| ||
予想変動率 |
|
| ||
予想寿命(年) |
|
|
2023年3月31日および2022年3月31日までの3ヶ月間の授権権の加重平均公正価値はドルである
以下の表は、ブラック·スコルスオプション定価モデルの下で、ESPPによって従業員に付与された購入権公正価値を推定するための仮定をまとめたものである
3か月まで | ||||
三月三十一日 | ||||
| 2023 |
| 2022 | |
期待配当収益率 | ||||
無リスク金利 | ||||
予想変動率 | ||||
予想寿命(年) |
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カタログ表
次の表は、2023年3月31日までの3ヶ月間の株式オプション活動をまとめています
|
|
| 重みをつける |
| ||||||
重みをつける | 平均値 | |||||||||
平均値 | 契約書 | 骨材 | ||||||||
数量: | トレーニングをする | 用語.用語 | 固有の | |||||||
株 | 値段 | (年ごとに計算する) | 価値がある | |||||||
2022年12月31日現在の未返済債務 |
| | $ | |
|
|
|
| ||
授与する |
| | |
|
|
|
| |||
鍛えられた |
| ( | |
|
|
|
| |||
キャンセルします |
| ( | |
|
|
|
| |||
2023年3月31日現在の未返済債務 |
| | $ | |
| $ | | |||
2023年3月31日から行使可能 |
| | $ | |
| $ | | |||
すでに帰属しており,2023年3月31日に帰属する予定である |
| | $ | |
| $ | |
前表の株式オプションの合計内的価値は
限定株単位
限定株式単位(“RSU”)は、特定の期間が終了したとき、または特定のマイルストーンに達したときに私たちの普通株を受け取る権利を表す。RSUは私たちの普通株でしか決済できません。RSUは通常
2023年3月31日までの非帰属RSU決裁および2023年3月31日までの3カ月間の変化の概要は以下のとおりである
|
|
| 重みをつける | ||
平均値 | |||||
授与日 | |||||
数量: | 公正価値 | ||||
RSU | (各RSUによる) | ||||
2022年12月31日現在の未帰属 |
| | $ | | |
授与する |
| |
| | |
既得 |
| ( |
| | |
没収される |
| ( |
| | |
2023年3月31日現在の未帰属 |
| | $ | |
9.顧客との契約の収入
2018年8月、私たちはSandozと促進協定を締結し、この協定によると、私たちは米国でトラプチニ注射によるPAH患者の適切な治療を奨励するために、商業活動を独占的に展開する権利を持っている。私たちはサントスに$を払った
20
カタログ表
10.レンタル証書
賃貸借契約を経営する
ノースカロライナ州モリスビルの実験室とオフィススペースでキャンセルできない運営賃貸契約を締結しました。レンタル契約は2026年10月31日に満了し、選択する権利があります
融資リース
私たちは資金調達レンタル方式で専門の実験室設備をレンタルします。吾らはその融資リースの隠れた金利を計算するためのレンタル人の何らかの資料を取得できなかったため、吾らは賃貸開始時の推定増額借款金利を吾などの融資リースに適した割引率として用いていた。融資リース用の増量借款金利は
レンタル残高、コスト、将来の最低返済額
初期期限が12ヶ月以下の賃貸契約は貸借対照表に計上されない。2023年3月31日まで、私たちは短期レンタルを締結していません。ASC 842を採用した後に締結または再評価される賃貸契約に適用される賃貸借証書もしあれば、レンタルと非レンタルコンポーネントを組み合わせます。私たちの賃貸協定にはどんな重大な残存価値保証や重大な制限契約も含まれていない。
我々のリースコストは,添付の簡明な経営報告書と総合損失表に反映され,以下のようになる:
3月31日までの3ヶ月: | ||||||||
| 分類する |
| 2023 |
| 2022 | |||
経営リースコスト: |
| |||||||
固定リースコスト |
| 研究開発 | $ | | $ | | ||
固定リースコスト |
| 一般と行政 | | | ||||
融資リースコスト: |
|
|
|
| ||||
リース資産の償却 |
| 研究開発 |
| |
| | ||
賃貸負債利息 |
| 利子支出 |
| |
| | ||
総賃貸コスト | $ | | $ | |
2023年3月31日までの加重平均残存レンタル期間と割引率は以下の通り
加重平均残余賃貸年限(年): |
| ||
賃貸借契約を経営する |
| ||
融資リース |
| ||
加重平均割引率: |
|
| |
賃貸借契約を経営する |
| | % |
融資リース |
| | % |
リース割引率は,リース開始時に比較可能な条項で発行された担保融資債券の市場金利に基づいて試算される。
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カタログ表
2023年3月31日までの将来最低賃貸支払いは以下の通りです
| 運営中です |
| 金融 |
| |||||
12月31日までの年度: | 賃貸借証書 | 賃貸借証書 | 合計する | ||||||
2023年(残り9ヶ月) | $ | | $ | | $ | | |||
2024 |
| |
| |
| | |||
2025 |
| |
| |
| | |||
2026 |
| |
| |
| | |||
最低賃貸支払総額 |
| |
| |
| | |||
差し引く:利息 |
| ( |
| ( |
| ( | |||
賃貸負債現在価値 | $ | | $ | | $ | |
11.収益利息融資に対応する
2023年1月9日、私たちはHCRとHealthcare Royalty Management,LLCとRIFAを締結し、この合意に基づいて、その中に含まれる条項と条件の制限の下で、HCRは私たちにガンダムを支払うことに同意しました$
追加$
投資額の対価格として、RIFAによって、HCRに支払うことに同意しましたYUTREPIA(“収入利益”)を初めて商業販売した後、私たちの年間純収入の等級別特許権使用料。双方が第四投資額の資金について別途約束がない限り、適用される等級別パーセンテージ範囲は
HCRが少なくとも以下の金額の累積支払いを受け取っていない場合
HCRが収入利息を得る権利は、HCRが以下の金額に等しい支払いを受けた日に終了する
RIFAは、いくつかの重大な有害事象の発生またはいくつかの陳述および保証および特定の契約の重大な違反を含む慣用的な肯定および否定契約および違約の常習イベントおよび他の加速をもたらす可能性のあるイベントを含み、この場合、HCRは、RIFAを終了することを選択することができ、(A)ハード上限のうちのより小さい者に相当するお金をHCRに支払うことを要求することができる
22
カタログ表
RIFAが支払うべき債務、又は(B)投資額の資金部分に基づいて、HCRを減算して利息を受け取った支払いに、IRR True-Upを加えて支払う。FDAが治療上YUTREPIAと同等の吸入トリプテニブ製品を最終的に承認した場合、HCRはまだ受け取っていない
RIFAは、私たちの追加債務の発生、追加留置権の付与または許可、投資と買収、資産の処分、配当金の支払いおよび分配の能力などにいくつかの制限を行ったが、いくつかの例外は除外したさらに、RIFAは、現金と現金同等物の金額を少なくとも同等に維持することを要求する金融契約を含む$
このような簡明な総合財務諸表の提出日まで、条約違反、重大な不利益が発生したことはなく、HCRからの違約事件通知も何も受けていないことを知っている。
私たちはHCRから受け取った初期資金#ドルを記録した
次の表は、2023年3月31日までの3ヶ月間のRIFAに関する負債変化を示しています
| 三月三十一日 | ||
2023 | |||
2023年1月27日までの決済残高 | $ | | |
発行コスト | ( | ||
非現金利子支出 | | ||
発行原価償却 | | ||
2023年3月31日現在の残高 | $ | | |
差し引く:収入利息融資の当期分 | ( | ||
歳入利息融資の長期分 | $ | |
12.長期債務
長期債務には以下の内容が含まれる
|
| 三月三十一日 |
| 十二月三十一日 | ||||
期日: | 2023 | 2022 | ||||||
A&Rシリコンバレー銀行定期ローン | 2025年12月1日 | $ | | $ | |
RIFAが2023年1月27日に終了すると同時に(付記11参照),停止費と最終支払い費用を含めてSVB A&R LSA項の満期金(以下の定義)を全数返済した。この返済により、2023年3月31日までの3ヶ月以内に消火損失が発生した$
2022年1月7日(“A&R SVB LSA発効日”)、吾らはSVB及びSVB革新信用基金VIII、L.P.(“革新”)と改訂及び再予約された融資及び保証プロトコル(“A&R SVB LSA”)を締結した。使用どれにありますか$
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カタログ表
ASC 405-20でこのような返済を計算しました法的責任の終焉これにより、2022年3月31日までの3カ月間で、消火損失は1億ドルとなった
A&R SVB LSAは2025年12月1日に満期となり、大きな金額に等しい純利息支払いで構成されています
A&R SVB LSAに加入する誘因として、SVB、革新及び革新信用基金VIII-A L.P.(“革新信用”)承認株式証を発行し、購入した
我々はASC 480によりA&R SVB LSAとA&R SVB引受権証の特徴を評価した負債と持分を区別するASC 815と派生ツール、およびヘッジまた,派生または埋め込み派生と呼ぶことができる素性は何も含まれていないと判断する.また、私たちはA&R SVB承認株式証を株式に分類すべきであることを決定した。
ASC 470に基づき債務,A&R SVB権証とA&R SVB LSAの価値は相対公正価値割当てを用いて割り当てられる.A&R SVB承認株式証の公正価値は$として決定された
SVB引受権証の推定公正価値は、Black-Scholesオプション定価モデルを用いて以下の入力から計算される:
期待配当収益率 | — | |
無リスク金利 |
| |
予想変動率 |
| |
予想寿命(年) |
|
13.支払いの引受およびまたは事項
Mainbridge医療機器開発と供給協定
2022年12月1日、Mainbridge Health Partners、LLC(Mainbridge)、Sandoz Inc.(以下、Sandoz)と設備開発·供給協定(以下、“ポンプ開発協定”と略す)を締結した。ポンプ開発プロトコルは,Treprostinil皮下注射に適した新しいポンプを開発するために,我々,SandozとMainbridgeとの協力を規定している。Mainbridgeはポンプと関連消耗品に必要なすべての開発,検証,テスト活動を行い,2023年にポンプの510(K)許可申請をFDAに提出する予定である。ポンプ開発協定について、私たちとSandozは、合意に規定されている条項と条件に基づいて、Mainbridgeにいくつかの未来の支払いを支払うことに同意しました。
ノースカロライナ大学許可協定
我々はノースカロライナ大学教会山分校(“ノースカロライナ大学”)との許可協定(“ノースカロライナ大学許可協定”)に基づいて研究を行った。UNCライセンス契約の一部として、特許出願の異なる段階におけるいくつかの研究·開発技術及びプロセスの独占的許可を有し、その研究·開発及び商業活動のために、最後の満期まで有効であるが、受けられる
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カタログ表
UNCライセンス契約は、業界標準契約適合性に制約されている。UNCライセンス契約によれば、UNCライセンス契約がカバーする任意の技術または特許権を含む医薬品の製造、使用または販売に相当するすべての純売上高のより低い桁数パーセントに相当するUNC特許権使用料をYUTREPIAを含む使用料を支払う義務がある。私たちは、受け取った任意の費用、使用料、または他の価格の一定の割合に基づいて、指定された支払いと交換するために、UNCライセンス知的財産権の再許可を付与することができる。
CHASM技術
2012年3月、私たちはCHASM Technologies,Inc.と改訂された協定を締結し、契約期間内に私たちの製造能力に関する製造コンサルティングサービスを提供しました。私たちは未来またはマイルストーンと純売上高の特許権使用料を支払うことに同意します。総額は$を超えません
雇用協定
私たちはある従業員と合意があり、もしある事件が発生したら、例えばコントロール権の変更や理由なく解雇する場合、私たちは費用を支払うことを要求します。
購入義務
我々は正常な業務過程で契約サービス提供者と契約を締結し、研究開発と製造活動に協力する。所定の通知期間と拘束力のある調達注文に規定された義務を満たす場合には、これらの合意項目の下での作業を停止することを随時選択することができる。2023年3月31日現在、私たちの製品製造コストに対するキャンセル不可能な約束は約$です
また,LGM Pharma,LLC(LGM)と長年の供給プロトコルを締結し,YUTREPIAの活性医薬成分を生産した。LGMとのプロビジョニング協定によると、ロール予測の提供が求められており、その一部は毎年最低購入約束#ドルに制限されている拘束力のある確定注文とみなされる
その他の事項と引受金
通常の業務過程では、私たちは時々クレームや訴訟の影響を受け、これらのクレームも訴訟も重大な損失やリスクを代表しないと考えられる。未解決の法的手続きのさらなる検討については,付記14を参照されたい。
上記の承諾のほかに、私らも他の約束に参加して、レンタルおよび長期債務を撤回できないことを含み、このなどは総合簡明財務諸表付記内の他の場所に記載されている。
14.法的訴訟
YUTREPIA関連訴訟
共同治療会社は2020年6月、米国デラウェア州地方裁判所に同社の特許侵害訴訟(事件番号:U 1:20-cv-00755-rga)(“ハッチ·ウェクスマン訴訟”)を提起し、同社が米国特許番号9,604,901、共同治療会社のテヴァソの有効成分トレプチニブの製造方法“(”901特許“)と共同治療会社の”Remodlinの有効成分トレプレニブの製造方法“(”066特許“)に関連する米国特許を侵害したと主張した。PAHを治療する霧化トリプチニブ溶液。共同治療会社の苦情は,同社がFDAに提出したYUTREPIAのNDAがYUTREPIAの販売許可を要求したことに対する苦情であり,YUTREPIAはPAHを治療するトリプチニブ乾燥粉吸入剤である。YUTREPIA NDAは第505号(B)(2)号規制経路に基づいて提出され,TYVISOは参考発売薬である
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カタログ表
2020年7月,米国特許商標局(USPTO)は共同治療会社(United Treeutics)に米国特許番号10,716,793,“吸入投与”と題する米国特許(‘793特許)を発行した。2020年7月、共同治療会社はHatch-Waxman訴訟で、YUTREPIAのやり方が793号特許を侵害したと主張する修正された起訴書を提出した
2021年6月、裁判所はクレーム解釈公聴会を開催した。裁判所の請求項の解釈によると、連合治療会社は2021年12月に“901特許の一部判決に関する規定”を提出し、この規定に基づいて、連合治療会社は会社が“901特許を侵害しない”という判決を入力することに同意した。これらの用語に対する裁判所の解釈が逆転した場合、共同治療会社は901特許に関するその控訴権を保持する
Hatch-Waxman訴訟の裁判手続きは2022年3月に行われた。2022年8月、Hatch-Waxman訴訟を主宰するアンダース裁判官は、Hatch-Waxman訴訟で当社が提出した論点に基づいて、“066特許の請求は1、2、3、6および9が無効であり、”066特許の残りの主張は当社の侵害を受けておらず、“793特許のすべての主張は有効かつ当社に侵害されている”との意見を発表した。2022年9月、アンダース裁判官はハッジ·ウェクスマン訴訟で最終判決を下し、その中に彼の意見の調査結果を盛り込み、YUTREPIAに対するFDAの任意の最終承認の発効日を‘793特許の満了日、すなわち2027年よりも早くしてはならないように命じた。同社も共同治療会社もアンダース裁判官の決定について米国連邦巡回控訴裁判所に控訴している。控訴は未解決のままで、口頭討論は2023年5月3日に行われた。
2022年9月に最終判決が下された後、当社はAndrews裁判官にこの命令の実行を見合わせ、YUTREPIAに対するFDAの任意の最終承認の発効日を‘793特許満了に延期するよう動議を提出した。動議の執行を延期するためのブリーフィングが完了し、動議はまだ裁判所の審理を待たなければならない
2020年3月に会社は2つの請願書を提出しました各方面間米国特許商標局の特許裁判·控訴委員会(“PTAB”)と審査する。請願書の1つは各方面間901特許を審査し、901特許中の特許請求を無効とすることを求め、第2の請願書は各方面間‘066特許を審査し、’066特許中の特許請求が無効であると判断することを求める。2020年10月PTABは各方面間‘901号特許及び同時に却下された’066号特許機関は、‘066号請願書が合理的な可能性を確立していないことを指摘し、それが勝つことを示し、疑問視された少なくとも1つの特許請求が特許を出願できないことを示す。2021年10月、PTABは最終書面判決を発表し、901特許の7つの請求項は特許を出願できず、より狭い従属請求項6および7のみが残り、両方の請求項は常温で実際にトリプロストナトリウムを貯蔵する必要があると結論した。2021年11月共同治療会社はPTABについて提出しました各方面間901特許レビュー。再審請求は2022年6月に拒否された。2022年8月、共同治療会社は901特許に関するPTABの決定について米国連邦巡回控訴裁判所に上訴した。控訴はまだ未解決のままである.
2021年1月に同社は請願書を提出した各方面間PTAB審査‘793特許に関連する問題は、’793特許における特許請求の無効の裁定を求める。2021年8月PTABは各方面間‘793年特許を審査し、当社が’793特許のうちの少なくとも1つが疑問視されていることを証明する権利要件が、PTABに提出された請願書に引用されたいくつかの以前の技術の組み合わせに当社が適用されないことを認定し、当社が勝利する合理的な可能性を証明した。2022年7月PTAB裁決は会社に有利であり、証拠の優位性に基づいて、793特許のすべての権利要件は特許を出願できないことが証明されたと結論する。2022年8月共同治療会社はPTABについて提出しました各方面間793特許レビュー。再審請求は2023年2月に拒否された。2023年4月、連合治療会社はPTABの793特許に関する決定について米国連邦巡回控訴裁判所に上訴した。控訴はまだ未解決のままである.商標局による793特許の裁決Hatch-Waxman訴訟におけるアンドルーズ裁判官の命令、すなわちYUTREPIAは、PTABの決定が控訴で確認されない限り、‘793特許侵害によって承認されない可能性がある
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カタログ表
商業秘密訴訟
2021年12月、共同治療会社はノースカロライナ州ダラム県高等裁判所に訴訟を起こし、会社と元共同治療会社の従業員が共同治療会社のある商業秘密を流用し、不公平または詐欺的な貿易行為に従事していることを告発した。2022年1月、同社の訴訟中の共同被告は、訴訟を米ノースカロライナ州中区地方裁判所に移した。その後、2022年1月、共同治療会社は修正された訴えを提出し、連邦“商業秘密法を守る”に基づいて提出されたクレームを取り消し、事件をノースカロライナ州裁判所に送り返すことを求める動議を提出した。2022年4月、裁判所は共同治療会社の動議を承認し、事件をノースカロライナ州裁判所に返送した。2022年5月、同社は発議を提出し、共同治療会社が訴訟で提出したすべてのクレームを却下した。その動議は2022年10月に裁判所によって却下された。この事件の発見は進行中である.
ラレゲン訴訟
2019年4月、SandozとLiqudia PAH(当時RareGenと呼ばれていた)はニュージャージー州地域裁判所に訴訟を提起し(事件番号:G 3:19-cv-10170)、共同治療とスミス医療会社は1890年のセルマン反トラスト法、州法反トラスト法、不正競争法に違反し、PAH治療薬treprostinilに関する反競争行為に従事した。2020年3月、SandozとLiqudia PAHは初めて改訂された訴状を提出し、連合治療会社は2015年に締結した和解協定に違反し、その中で連合治療会社はSandozがその模倣薬Treprostinilを発売する努力を妨害しないことに同意し、入念に設計したステップ制限とSandoz競争相手の模倣薬の発売を妨害することに同意した。共同治療会社はRemodlinという曲普チニーを開発し,スミス医療社は曲プチニブを終日連続して患者内に注射するためのポンプとカートリッジを製造した。SandozとLiqudia PAHは,連合治療会社とスミス医療会社は,(I)スミス医療会社はカートリッジに制限を加え,連合治療会社ブランドのRemodlin製品としか使用できないように制限している,(Ii)スミス医療会社に専門薬局との協議を要求し,販売キットはRemodlinとしか使用できないと主張している。
2020年11月,SandozとLiqudia PAHはスミス医療会社と拘束力のある条項説明書(“条項説明書”)を締結し,スミス医療会社,Liqudia PAH,Sandoz間の紛争のみに関連する未解決のRareGen訴訟を解決した。2021年4月、Liqudia PAHおよびSandozは、条項説明書に反映されるこのような当事者間の和解条項をさらに詳細に説明するために、Smiths Medicalと長期和解協定(“和解協定”)を締結した。条項説明書と和解協定によると、元RareGenメンバーとSandozは#ドルの支払いを受けた
2021年9月、連合治療会社はSandozとLiqudia PAHが共同治療会社に対して提出したすべてのクレームについて即時判決動議を提出した。同時に、サントスは違約請求に関する即時判決動議を提出した。2022年3月、裁判所は反独占と不正競争クレームについて連合治療会社に部分即決判決を下し、連合治療会社の違約クレームに関する簡易判決を却下し、契約違反クレームについてサントスに部分即決判決を下すよう命令した。RareGen訴訟は現在、合同治療会社が違約請求についてSandozに支払うべき損害賠償金額を決定するために裁判が行われる。裁判所は2023年夏に3日間の裁判官席裁判を行う予定だと表明した。
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カタログ表
促進プロトコルにより,訴訟のすべての報酬はSandozとLiqudia PAHの間で平均的に分配される.Liqudia PAHがヘンダーソンおよびPBMと達成した訴訟融資合意によると、Liqudia PAHが受信したRareGen訴訟に関連する任意の純収益は、恒基兆業とPBMの間に分配される。
第二項:経営陣の財務状況と経営成果の議論と分析。
以下の財務状況と経営業績の討論と分析、そして私たちの簡明な総合財務諸表と関連付記を読むべきです。これらは本四半期の報告書10-Q表に現れます。本議論および本四半期報告の他の部分は、我々の計画、目標、期待、および意図の陳述のようなリスクおよび不確実性に関する前向きな陳述を含む。多くの要素の影響により、本四半期報告“リスク要素”の部分に列挙されたそれらの要素を含むため、著者らの実際の結果は、以下の討論と分析に含まれる前向き陳述に記述または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。
客観化する
以下の管理層は財務状況と経営結果の討論と分析は私たちの簡明な総合財務諸表を理解し、そしていくつかの他の情報を強調するために必要な情報を提供することを目的としており、管理層はこれらの情報は読者の私たちの財務状況、財務状況の変化と経営結果に対する理解を強化すると考えている。特に、2023年3月31日までの3カ月を2022年3月31日までの3カ月と比較して、我々の財務状況や業務運営結果の大きな傾向と大きな変化を分析することを検討した。また、当社の業務、運営結果、財務状況に影響を及ぼす様々な項目の詳細な議論が含まれている2022年12月31日までのForm 10-K年次報告を参照されたい。
概要
著者らは生物製薬会社であり、満たされていない患者の需要を満たす製品の開発、製造と商業化に専念し、現在の重点は肺動脈高圧(PH)の治療である。我々は,我々の全資本が持つ運営子会社Liqudia Technologies,Inc.(“Liqudia Technologies”)とLiqudia PAH,LLC(“Liqudia PAH”)(前身はRareGen,LLC)で業務を経営している.
現在,我々はLiqudia PAHとSandoz Inc.(“Sandoz”)が2018年8月1日に締結した改訂された普及協定(“普及協定”)に基づいて収入を発生させ,Sandoz代替可能な後発薬曲プチニ注射剤(“Treprostinil注射剤”)の米国販売で得られた利益を共有している。Liqudia PAHは商業活動を展開する独占的な権利を持ち、曲普チニブ注射剤の適切な使用を奨励する。著者らは的確な販売チームを雇用し、アメリカで肺動脈高圧(“PAH”)の治療に参与する医師と病院薬局、及び曲普チニブ注射剤の分配と清算に参与する主要な利益関係者を呼びかけた。戦略的には,この分野でのビジネスの存在は,最終承認後にYUTREPIAの有効な基盤を拡大し,既存の関係を利用して,PAH患者の支援に取り組んでいる会社としての名声をさらに検証できると信じている。
著者らは心肺疾患に関する専門知識と著者ら独自のPrint技術(粒子工学プラットフォーム)を応用して新製品の研究、開発と製造を行い、各種治療法の安全性、有効性と性能を向上させるための均一な薬物顆粒を正確に生産する。我々自身の製品開発と第三者との研究により、様々な投与経路および薬物ペイロード(吸入療法、ワクチン、生物学的製剤、核酸および眼科用インプラントなどを含む)に印刷物を適用した経験がある。
私たちの主な候補品はPAHを治療するYUTREPIAです。YUTREPIAは,印刷物を用いて設計されたトリプチニブの吸入型乾燥粉製剤であり,使用が便利で低抵抗な乾燥粉末吸入器(“DPI”)と同時に肺深部投与を増強し,現在の吸入療法のラベル投与量よりも高い用量レベルを得ることで,トラプチニブの治療プロファイルを改善する。米国食品医薬品局(FDA)暫定
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カタログ表
2021年11月,YUTREPIAによるPAH治療の新薬申請(“NDA”)が承認された。FDAはまた,規制排他性が2024年3月に満了した後,NDA中の臨床データは肺動脈高圧と間質性肺疾患(PH−ILD)患者の治療にNDAの補充を求めることを支持することを明らかにした。
設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。2023年3月31日までの3ヶ月間の純損失は1170万ドルで、2022年と2021年12月31日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ4100万ドルと3460万ドルだった。2023年3月31日現在、私たちの累計赤字は362.3ドルです。予測可能な未来には,臨床試験による候補製品の推進,規制部門の承認を求め,任意の承認候補製品の商業化に備え,巨額の費用と運営損失が生じると予想される。さらに、私たちは許可内または他の候補製品の取得に関連した費用を発生させるかもしれない。
最近起こった事件
グラクソ·スミスクライングループ有限公司と研究許可合意に達しました
2023年3月31日、我々が2012年6月15日にGSKと締結した吸入型協力およびオプション協定の代わりに、グラクソ·スミスクグループ株式会社(“GSK”)と研究許可協定(“研究許可協定”)を締結した。研究許可協定の条項によると、グラクソ·スミスクラインは非独占的、再許可不可、印税免除の許可を得ており、臨床前研究と臨床前開発を行う目的でLiqudiaの独自印刷技術を使用することができる。研究許可協定の条項によれば、グラクソ·スミスクラインは、印刷物を臨床的または商業的目的に使用する前に、拡大許可を求めることが要求され、Liqudiaは、特定の識別されたグラクソ·スミスクライン固有分子以外のすべての吸入製剤に印刷物を適用する権利がある
連結経営報告書の構成部分
収入.収入
我々は主に販売促進協定に基づいて収入を発生させ、この協定によると、米国でトリプチニ注射剤を販売した利益から50%のシェアを得る。Liqudia PAHは商業活動を展開する独占的な権利を持ち、曲普チニブ注射剤の適切な使用を奨励する。2021年5月21日、Liqudia PAHの製造パートナーである成都世豊医療科技有限公司(成都)は、Smiths Medical ASD,Inc.製CADD-MS 3ポンプを介してPAH患者に薬物を供給するためのRGキットの販売を開始した。2022年の間、CADD-MS 3ポンプの重要な部品が不足し、皮下投与に使用可能なCADD-MS 3輸液ポンプの数が限られていることを認識した。ポンプの可用性が制限されているため、専門薬局は現在、トレプロスト皮下注射を受けた患者のために利用可能なポンプを保持するために、新しい患者にトレプロスト皮下注射治療を行うように手配していない。部品不足問題を解決し,CADD−MS 3型ポンプの利用可能な供給を増加させ,将来的には注入曲プチニブのために他のポンプを開発または調達するための第三者との協力を求めている。新しい部品や代替ポンプが登場する前に、将来の収入は影響を受ける可能性がある。
収入コスト
収入コストには、(I)ターゲットを絞った販売チームを雇ってPAHの治療に参加する医師および病院薬局を訪問するコスト、およびトレプスチニ注射剤の主要な利益関係者の分配および返済に参加するコスト、および(Ii)販促協定に関連する無形資産の一部の償却が含まれる。私たちは関連収入の確認と一致した方法で普及協定に関連する無形資産を償却した。
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カタログ表
研究と開発費
研究と開発費用には私たちの候補製品開発に関する費用が含まれています。私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。これらの費用には
● | 契約研究組織および臨床試験と臨床前研究を行う調査地点とコンサルタントとの合意による費用 |
● | 製造プロセスの開発と拡大コスト、および臨床前および臨床試験材料および商業材料の取得および製造のコストは、生産検証ロットを含む |
● | アウトソーシング専門科学発展サービス |
● | 従業員に関する費用は、研究開発職能者の賃金、福祉、株式報酬を含む |
● | 規制活動に関連する費用は、規制機関に支払われる申請料を含む |
● | 私たちの研究活動を支援するための実験室材料や用品 |
● | 割り当てられた公共事業費用と他の施設と関連した費用。 |
臨床開発後期段階にある候補製品は通常,臨床開発早期段階の候補品よりも高い開発コストを有しており,これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。短期的には,製造活動の完成と潜在的な臨床試験の探索に伴い,我々の研究·開発費が増加することが予想される。しかし、研究開発支出のレベルは候補製品の選択と進展に大きく依存する。私たちの候補製品が開発に成功するかどうかは大きな不確実性を持っている。現在、余剰開発を完了するために必要な努力の性質、タイミング、コスト、または私たちの任意の候補製品がいつ大量の現金純流入を開始する可能性があるかを合理的に推定したり、知ることはできない。この不確実性は臨床試験の持続時間とコストに関連する多くのリスクと不確定要素であり、多くの要素のため、これらのリスクと不確定要素はプロジェクトの全ライフサイクルで大きく異なる
● | 臨床試験に組み込まれた場所の数は |
● | 適切な患者を募集するのに要する時間の長さ |
● | 最終的に試験に参加した患者数は |
● | 患者が受ける用量の数 |
● | 患者のフォロー時間は何ですか |
● | 私たちの臨床試験結果です |
私たちの支出は、規制承認の条項と時間、および任意の特許主張または他の知的財産権を提出、起訴、弁護、実行する費用を含む他の不確実性の影響を受ける。私たちは私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を得ることに決して成功しないかもしれない。私たちの臨床試験は思わぬ結果を得るかもしれない。私たちはいくつかの候補製品の臨床試験を停止、延期、または修正するか、または他の製品に集中することを選択するかもしれない。候補製品の開発のために、これらの変数のいずれかの結果の変化は、候補製品の開発に関連するコストおよび時間の大きな変化を意味する可能性がある。例えば、FDAや他の規制機関が現在予想以上の臨床試験を要求している場合、あるいは任意の臨床試験の登録に重大な遅延があった場合、あるいは能力があれば
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カタログ表
製品を製造し、供給するためには、臨床開発を完成させるために多くの追加の財政資源と時間が必要かもしれない。薬物の商業化には数年と数百万ドルの開発コストがかかるだろう。
一般と行政費用
一般と行政費用は主に行政、行政、財務、法律職能者の賃金と関連費用を含み、株式給与を含む。その他の一般および行政費用には、施設に関連する費用、特許出願および起訴費用、マーケティング、法律、監査および税務サービスの専門費用および保険費用が含まれる。
その他の収入(費用)
その他の収入(費用)は利息収入と費用及び債務補償損失からなる。利息収入には私たちの現金預金で稼いだ利息が含まれています。利息支出には、収入、支払利息、融資リース、長期債務に対応する利息費用が含まれる。このような費用は現金費用に加えて、このような債務の毎月の日常的な利息も含まれている。非現金費用には、利息増加、債務発行コストの支出、長期債務の割引を利子支出に償却することが含まれる。
経営成果
2023年3月31日までの3ヶ月と2022年3月31日までの3ヶ月
次の表は、2023年3月31日、2023年3月31日、2022年3月31日までの3ヶ月間の業務結果と、これらの項目の変化(ドルとパーセンテージで示す)(千単位であるが、百分率を除く)をまとめたものである
3か月まで |
| |||||||||||
三月三十一日 | $ | % |
| |||||||||
| 2023 |
| 2022 |
| 変わる |
| 変わる |
| ||||
収入.収入 | $ | 4,493 | $ | 3,492 | $ | 1,001 | 29 | % | ||||
コストと支出: |
|
|
|
| ||||||||
収入コスト |
| 654 |
| 694 | (40) | (6) | % | |||||
研究開発 |
| 5,278 |
| 4,728 | 550 | 12 | % | |||||
一般と行政 |
| 7,793 |
| 12,542 | (4,749) | (38) | % | |||||
総コストと費用 |
| 13,725 |
| 17,964 | (4,239) | (24) | % | |||||
運営損失 |
| (9,232) |
| (14,472) | 5,240 | (36) | % | |||||
その他の収入(支出): | ||||||||||||
利子収入 |
| 922 |
| 4 | 918 | 22,950 | % | |||||
利子支出 |
| (1,124) |
| (478) | (646) | 135 | % | |||||
債務返済損失 |
| (2,311) |
| (997) | (1,314) | 132 | % | |||||
その他の費用の合計 | (2,513) | (1,471) | (1,042) | 71 | % | |||||||
純損失と総合損失 | $ | (11,745) | $ | (15,943) | $ | 4,198 | (26) | % |
_______________
*意味がない
収入.収入
2023年3月31日までの3カ月間の月収は450万ドルだったが、2022年3月31日までの3カ月収入は350万ドルだった。主に以下の方面に関連する収入“普及協定”100万ドル増加の主な理由は数量の増加と毛利の純額の調整です.
収入コスト
2023年3月31日と2022年3月31日までの3カ月間の収入コストはいずれも70万ドル。上述したように販売促進協定に関連する収入コスト。
31
カタログ表
研究と開発費
2023年3月31日までの3カ月間の研究開発支出は530万ドルだったが、2022年3月31日までの3カ月の研究開発支出は470万ドルだった。60万ドルまたは12%増加した要因は、YUTREPIAの潜在的商業化に備えたコンサルティングや人件費が50万ドル増加したことである。
一般と行政費用
2023年3月31日までの3カ月間、一般·行政費は780万ドルだったが、2022年3月31日までの3カ月は1250万ドルだった。470万ドルつまり38%減少したのは主にYUTREPIA関連訴訟と2022年に記録されたオプション修正費用に後押しされ、株式ベースの報酬支出は180万ドル減少した。これらの減少は以下の要素によって相殺されます商業、マーケティング、人件費は110万ドル増加し、YUTREPIAの潜在的な商業化に備えている
その他の収入(費用)
2023年3月31日までの3カ月間の純他支出総額は250万ドルだったが、2022年3月31日までの3カ月間の純額は150万ドルだった。2023年3月31日までの3カ月間は、2023年1月にA&R SVB LSA関連債務を返済した230万ドルの損失を含む。3月31日までの3ヶ月2022年1月のSVBの長期債務再融資に関連する債務弁済損失100万ドルを含む。2022年3月31日までの3カ月と比較して、2023年3月31日までの3カ月間の利息支出が60万ドル増加したのは、RIFA項での借金がA&R SVB LSA項での未返済残高を上回ったためである
流動性と資本資源
私たちは収入、転換可能な優先株と普通株の発行、銀行の借金、転換可能な手形の発行と収入利息融資を通じて、私たちの成長と運営に資金を提供します。私たちの現金の主な用途は運営資本要求と資本支出のためのものだ。2023年3月31日と2022年12月31日まで、私たちの現金と現金等価物はそれぞれ9440万ドルと9330万ドルです。2023年3月31日現在、私たちの株主権益は8160万ドルで、累計3兆623億ドルの損失を出しています。
2023年1月,Healthcare Royalty Partners IV,L.P.(“HCR”)とHealthcare Royalty Management,LLCと収入利息融資協定(“RIFA”)を締結した。RIFAによると、慣例成約条件を満たした場合、HCRは1.00億ドルまでの総投資額(“投資額”)を支払うことに同意した。投資額のうち3,250万ドルは2023年1月27日(“初期投資額”)に支給され、その中の2,220万ドルは全数清算及び当社のA&R SVB LSA項下の債務を相殺するために使用され、多くの金は当社に振り込まれる。返済に関する情報は、本四半期報告書の他の部分の総合簡明財務諸表付記12を参照されたい。
2022年4月、私たちは1株5.10ドルの発行価格で引受の登録公開発行で11,274,510株の普通株を売却した。今回の発行は2022年4月18日に終了し、引受割引と手数料、その他の発行費用を差し引いた後、売却株から約5450万ドルの純収益を得た。今回発行された純収益を進行中のYUTREPIAの商業開発に利用し,他の臨床試験でYUTREPIAを継続開発し,臨床前パイプライン活動や一般企業用途に利用する予定である。
将来の資金需要
FDAがYUTREPIAを承認する可能性がある前に,その販売から大量の収入を生み出すことができる前に,純損失と負のキャッシュフローを招くことが予想される。短期的にはYUTREPIAが可能な商業化導入の準備に重点を置き、引き続きトリプチニブ注射剤を普及させる予定である
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カタログ表
私たちの企業のインフラを拡大し、研究開発に投資し続け、より多くの候補製品を探索する。もし私たちの臨床試験が成功しなかったり、FDAが私たちの候補製品を承認しなかったり、全く承認されなかったりすれば、私たちはこれらの計画の開発と商業化を達成できないかもしれない。
私たちの資本の主な用途は、給与と関係者費用、臨床コスト、製造技術開発コスト、外部研究開発サービス、実験室と関連用品、規制費用、法律費用、行政と間接費用、およびRIFA項目の下での返済であると予想されています。YUTREPIAの規制承認を得る可能性があるため、製品製造、販売、マーケティング、流通に関連した巨額の商業化費用が発生することも予想される。私たちの将来の資金需要は、YUTREPIAの潜在的な商業化のタイミングと、私たちの候補製品開発を支援するために必要な資源に大きく依存するだろう。 もし会社がRIFAから投資金額を得ることができない場合、または意味のあるYUTREPIA製品収入を生成できない場合、会社は追加資本を必要とするだろう。
我々の現在の運営計画によると、RIFAおよび将来のYUTREPIA製品収入の潜在的または投資額は含まれておらず、現金および現金等価物は、運営および資本支出需要に資金を提供するのに十分であり、当10-Q表四半期報告発行日から少なくとも12ヶ月以内にRIFAによって規定された最低現金契約を遵守することができると信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこれらの推定をして、私たちは予想よりも早く私たちが利用できる資本資源を使用することができる。私たちはまた許可証内や他の候補製品の買収を求めるための追加資金が必要かもしれない。必要だが追加資金が得られないと結論すれば、研究開発計画の延期、削減、キャンセル、製品組み合わせの拡張、または将来の商業化努力が要求される可能性があり、業務の将来性に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは許可活動、他の商業計画、株式の売却、または転換可能な債務証券を通じて追加資本を調達することができる。この場合、私たちの既存株主の所有権は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、私たちの普通株の保有に関連する権利に悪影響を及ぼす。
薬品研究,開発,商業化に関連する多くのリスクと不確実性のため,我々の運営資金需要の正確な金額を見積もることはできない。私たちの未来の支出需要は多くの要素に依存するだろう
● | 私たちが求めている候補製品の数量と特徴は |
● | 私たちの候補製品の研究と開発及び臨床前研究と臨床試験を行う範囲、進捗、結果とコスト |
● | 私たちの候補製品のための規制承認の時間と関連したコスト |
● | 私たちの候補製品や商業化に成功した製品を作るコストは |
● | 私たちは、戦略的協力、許可または他の手配、およびそのような合意の財務条項の能力を確立し、維持する |
● | 訴訟費用およびそのような訴訟の結果を含む、特許請求の範囲の準備、提出、起訴、維持、弁護および執行に関連する費用; |
● | 私たちの現在または未来の候補製品(ある場合)の販売時間、領収書および販売金額、またはそれに関連するマイルストーン支払いまたはその印税。 |
私たちの大量の資本要求に関連する追加リスクについては、“リスク要因”を参照されたい。
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カタログ表
キャッシュフロー
次の表は、私たちの現金と現金等価物の出所と用途をまとめています
3か月まで | ||||||
三月三十一日 | ||||||
| 2023 |
| 2022 | |||
提供された現金純額(使用): |
|
| ||||
経営活動 | $ | (8,457) | $ | (9,782) | ||
投資活動 |
| (364) |
| — | ||
融資活動 |
| 9,950 |
| 10,082 | ||
現金と現金等価物の純増加 | $ | 1,129 | $ | 300 |
経営活動
2023年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された純現金は130万ドル減少し、2022年3月31日までの3カ月間の980万ドルから850万ドルに低下した。減少の要因は,非現金プロジェクト調整後の純損失が450万ドル減少したが,320万ドルの運営資本変動に相殺されたことである。運転資金が減少した主な原因はサプライヤーの支払いのスケジュールです。
投資活動
2023年3月31日までの3ヶ月間、投資活動のための純現金は40万ドルで、主に不動産、工場、設備の購入に使われている。
融資活動
融資活動が提供する純現金は2023年3月31日までの3カ月で1,000万ドルだったが、2022年3月31日までの3カ月は1,010万ドルだった。2023年3月31日までの3ヶ月間に、利息融資協定に収められた純額3,180万ドルを受け取り、そのうち2,220万ドルをA&R SVB LSAの返済に使用した。2022年3月31日までの3ヶ月間で長期債務再融資から930万ドルの超過収益を獲得し、株式インセンティブ計画下の普通株式発行から60万ドルを獲得し、訴訟融資展開により30万ドルを獲得した。訴訟展開から受け取った資金は、(第1の法律訴訟で述べたように)RareGen訴訟に参加する弁護士に直接支払われ、その継続的なコストは運営として流出する。
契約義務と約束
マイルストーンと印税義務
UNCライセンス契約によれば、同社は、UNCライセンスプロトコルの使用によってカバーされる任意の技術または特許権を含む医薬品のすべての純売上高のより低いビット数パーセントに相当するUNC特許権使用料を支払う義務がある。YUTREPIAを含む。
2012年3月、私たちはCHASM Technologies,Inc.と改訂された協定を締結し、契約期間内に私たちの製造能力に関する製造コンサルティングサービスを提供しました。私たちは将来的にマイルストーンと特許権使用料を支払うことに同意し、総額は150万ドルを超えず、2023年3月31日まで、収入は一つもない。
2022年12月1日、Mainbridge Health Partners、LLC(Mainbridge)、Sandoz Inc.(以下、Sandoz)と設備開発·供給協定(以下、“ポンプ開発協定”と略す)を締結した。ポンプ開発プロトコルは,Treprostinil皮下注射に適した新しいポンプを開発するために,我々,SandozとMainbridgeとの協力を規定している。Mainbridgeはポンプと関連消耗品に必要なすべての開発,検証,テスト活動を行い,2023年にポンプの510(K)許可申請をFDAに提出する予定である。ポンプ開発協定については
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カタログ表
私たちとSandozはその中に規定された条項と条件に基づいてMainbridgeにいくつかの未来のまたはマイルストーンの支払いを支払うことに同意した。
購入義務
私たちは正常な業務過程で契約サービス提供者と契約を締結して、私たちの研究開発と製造活動に協力します。規定された通知期間と、拘束力のある調達注文に基づいて当社が負う義務を満たしている場合には、これらの合意下での作業を随時選択することができます。2023年3月31日現在、会社は2023年12月31日までの年度の製品製造コストに対して約550万ドルのキャンセル不可承諾を持っている。
また,LGM Pharma,LLC(“LGM”)と長年の供給プロトコルを締結し,YUTREPIAの活性医薬成分を生産した。我々とLGMとのプロビジョニング協定によると、ロール予測を提供する必要があり、その一部は拘束力のある確定注文とみなされ、合意期間内の年間最低調達約束は270万ドルとなる。この協定はYUTREPIAの最初のマーケティング許可承認から5年以内に満了する。
レンタル義務
私たちは運営賃貸責任があり、撤回できない運営賃貸条項の下のいくつかの実験室、製造及びオフィス空間及び設備賃貸のレンタル料金額を含む。これらの賃貸契約は2026年10月まで異なる期間で満了した。2023年の残り9カ月の最低運営リース支払い額は100万ドル、2024年は130万ドル、2025年は140万ドル、2026年は120万ドル。
他の債務やその他の事項
正常な業務過程において、私たちは時々クレームと訴訟の影響を受け、これらのクレームと訴訟はすべて重大な損失やリスクを代表しないと考えられる。
また、特定の従業員と雇用契約を締結し、ある事件が発生したときに、制御権の変更や無断解雇のような特定のレベルの支払いを提供することを要求した。
肝心な会計見積もり
私たちはアメリカ公認会計基準に従って連結財務諸表を作成します。これらの財務諸表を作成するには、財務諸表の日付に影響を与える資産および負債報告金額および列報期間中の収入および支出報告金額の推定、判断、仮定を使用する必要がある。実際の結果は,これらの推定や仮定とは異なる可能性がある.
本四半期報告書10-Q表の他の部分の連結財務諸表付記2に重要な会計政策を説明しましたが、以下の重要な会計推定を決定しました
研究と開発費
連結財務諸表を作成する過程の一部として、発生した費用を推定する必要がある。このプロセスは、見積書および契約を審査し、提供されているサービスを決定し、領収書を受け取っていない場合や他の方法で実際のコストを通知している場合に、提供されるサービスレベルおよびサービスに生じる関連コストを推定することを含む。私たちのほとんどのサービスプロバイダは毎月私たちが提供してくれるサービスや契約マイルストーンに達した時に私たちに借金の領収書を発行してくれます。私たちは、私たちが当時知っていた事実と状況に基づいて、私たちの連結財務諸表において、各貸借対照表の日付までの課税費用を推定します。私たちは定期的にサービスプロバイダと私たちの推定の正確性を確認し、必要に応じて調整します。私たちが計算すべき研究開発費用の中の重大な見積もりはCRO、CMOと他のサプライヤーが研究開発と製造活動に関連する費用と関係がある。私たちは現在YUTREPIAの生産に関連した費用を資本化していない。
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カタログ表
私たちのCROおよびCMOに関する費用は、私たちが受け取ったサービスと見積もり、私たちを代表して研究開発·製造活動を行っているサプライヤーとの契約にかかる努力の見積もりに基づいています。これらの合意の財務条項は交渉が必要であり、契約によって異なり、支払いの不均衡を招く可能性がある。場合によっては、私たちのサプライヤーに支払われるお金は、提供されたサービスレベルを超え、適用可能な研究開発費用または製造費用を前払いする可能性があります。サービス料を計算する際に、サービスを提供する時間帯と各時間の努力度を見積もります。サービス実行の実際の時間または努力の程度が私たちの見積もりと異なる場合、私たちはそれに応じて計算すべき費用または前払い費用を調整します。実際に発生した金額と実質的に差がないと予想されているにもかかわらず、提供されたサービスの実際の状態および時間に対する提供サービスの状態および時間の理解が異なる可能性があり、任意の特定の時期に報告された金額が高すぎたり、低すぎたりする可能性がある。本四半期報告では表10−Qに示した各時期の見積り数に実質的な変化はなかった。
所得利子融資協定
2023年1月、我々はASC 470-10に基づいてRIFAおよびHCRに関連する債務を確認した債務ASC 835-30と利息--利息の帰属我々は、RIFA条項に従ってHCRから受信した初期資金を負債として記録し、RIFAによって支払われる将来の特許使用料推定金額の実際の利息法の下で増加させる。発行コストは負債の帳簿金額を直接差し引かれ、推定期間中に実際の利息法で償却され、負債を返済する。我々はRIFAの有効期間内の将来の製品収入の総額を推定し、これらの推定値の大幅な増加または減少は負債残高と関連する利息支出に大きな影響を与える可能性がある。将来の収入および関連支払いの時間または金額が変化すると推定される場合、負債および関連発行コストの実際の利息および関連償却を前向きに調整します。
“雇用法案”
改正された2012年にJumpStart Our Business Startups ActまたはJOBS Actによって設立された“新興成長型会社”として、延長された過渡期を利用して新たな会計基準や改正された会計基準を遵守することができる。これは、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新興成長型企業が特定の会計基準の採用を延期することを可能にする。我々は、“選択脱退”という条項を撤回できないように選択しているので、非新興成長型企業の上場企業に新たな会計基準の採用や改訂が要求された場合には、これらの基準を遵守する。
いくつかの条件を満たす場合、新興成長型企業として、いくつかの免除に依存していますが、これらに限定されません
● | 私たちの役員報酬の開示を減らします |
● | 役員報酬や黄金パラシュート手配についての相談投票は行われなかった |
● | 財務報告書に対する私たちの内部統制を評価する際に、監査人の認証要求を免除する。 |
私たちは5年もの間このような免除を利用したり、もっと早い時間を利用して、私たちはもう新しい成長型会社ではないかもしれない。我々は、(I)本年度の総収入が10.7億ドルを超える財政年度の最終日、(Ii)2023年の最終日、(Iii)前の3事業年度に10億ドルを超える転換不能債券を発行した日、または(Iv)米国証券取引委員会規則に基づいて、大規模加速申告会社の日付とみなす日の中で最も早い日付で新興成長型会社になることを停止する。私たちはこのような免除のいくつかを利用することを選択するかもしれないが、すべてではない。したがって、本稿に含まれる情報は、あなたが株を持っている他の上場企業から受け取った情報とは異なる場合があります。
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カタログ表
比較的小さな報告会社
改正された“1934年証券取引法”又は“取引法”第12 B-2条の定義によると、“より小さい報告会社”として、当社の役員報酬手配及び業務発展に関する減少開示、及びより小さい報告会社が利用可能な他の減少した開示要求を提供するほか、監査された財務諸表、及び任意の要求された監査されていない中期財務諸表のみを提出し、それに応じて“経営層の財務状況及び運営結果の議論及び分析”の開示を減少させる。したがって、本稿に含まれる情報は、あなたが株を持っている他の上場企業から受け取った情報とは異なる場合があります。
表外手配
提出期間中、私たちは持っていませんが、現在はアメリカ証券取引委員会規則や法規で定義されている表外手配もありません。
第3項:市場リスクに関する定量的·定性的開示
適用されません。
項目4.制御とプログラム。
情報開示制御とプログラムの評価
経営陣は、2023年3月31日現在、最高経営責任者及び最高財務官の参加の下、取引所法第13 a−15(E)及び15 d−15(E)条に規定する企業開示制御及びプログラムの設計及び運営の有効性を評価している。この評価によると、最高経営責任者と財務官は、会社の開示制御や手続きが合理的な保証レベルで有効であると結論した2023年3月31日まで。
財務報告の内部統制の変化
2023年3月31日までの四半期内に、財務報告の内部統制には何の変化もなく、これらの変化は、私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的になったりする可能性があります。
第2部:その他の資料。
第一項:法的訴訟。
YUTREPIA関連訴訟
共同治療会社は2020年6月、米国デラウェア州地方裁判所に同社の特許侵害訴訟(事件番号:U 1:20-cv-00755-rga)(“ハッチ·ウェクスマン訴訟”)を提起し、同社が米国特許番号9,604,901、共同治療会社のテヴァソの有効成分トレプチニブの製造方法“(”901特許“)と共同治療会社の”Remodlinの有効成分トレプレニブの製造方法“(”066特許“)に関連する米国特許を侵害したと主張した。PAHを治療する霧化トリプチニブ溶液。共同治療会社の苦情は,同社がFDAに提出したYUTREPIAのNDAがYUTREPIAの販売許可を要求したことに対する苦情であり,YUTREPIAはPAHを治療するトリプチニブ乾燥粉吸入剤である。YUTREPIA NDAは第505号(B)(2)号規制経路に基づいて提出され,TYVISOは参考発売薬である
2020年7月,米国特許商標局(USPTO)は共同治療会社(United Treeutics)に米国特許番号10,716,793,“吸入投与”と題する米国特許(‘793特許)を発行した。2020年7月、共同治療会社はHatch-Waxman訴訟で、YUTREPIAのやり方が793号特許を侵害したと主張する修正された起訴書を提出した
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カタログ表
2021年6月、裁判所はクレーム解釈公聴会を開催した。裁判所の請求項の解釈によると、連合治療会社は2021年12月に“901特許の一部判決に関する規定”を提出し、この規定に基づいて、連合治療会社は会社が“901特許を侵害しない”という判決を入力することに同意した。これらの用語に対する裁判所の解釈が逆転した場合、共同治療会社は901特許に関するその控訴権を保持する
Hatch-Waxman訴訟の裁判手続きは2022年3月に行われた。2022年8月、Hatch-Waxman訴訟を主宰するアンダース裁判官は、Hatch-Waxman訴訟で当社が提出した論点に基づいて、“066特許の請求は1、2、3、6および9が無効であり、”066特許の残りの主張は当社の侵害を受けておらず、“793特許のすべての主張は有効かつ当社に侵害されている”との意見を発表した。2022年9月、アンダース裁判官はハッジ·ウェクスマン訴訟で最終判決を下し、その中に彼の意見の調査結果を盛り込み、YUTREPIAに対するFDAの任意の最終承認の発効日を‘793特許の満了日、すなわち2027年よりも早くしてはならないように命じた。同社も共同治療会社もアンダース裁判官の決定について米国連邦巡回控訴裁判所に控訴している。控訴は未解決のままで、口頭討論は2023年5月3日に行われた。
2022年9月に最終判決が下された後、当社はAndrews裁判官にこの命令の実行を見合わせ、YUTREPIAに対するFDAの任意の最終承認の発効日を‘793特許満了に延期するよう動議を提出した。動議の執行を延期するためのブリーフィングが完了し、動議はまだ裁判所の審理を待たなければならない
2020年3月に会社は2つの請願書を提出しました各方面間米国特許商標局の特許裁判·控訴委員会(“PTAB”)と審査する。請願書の1つは各方面間901特許を審査し、901特許中の特許請求を無効とすることを求め、第2の請願書は各方面間‘066特許を審査し、’066特許中の特許請求が無効であると判断することを求める。2020年10月PTABは各方面間‘901号特許及び同時に却下された’066号特許機関は、‘066号請願書が合理的な可能性を確立していないことを指摘し、それが勝つことを示し、疑問視された少なくとも1つの特許請求が特許を出願できないことを示す。2021年10月、PTABは最終書面判決を発表し、901特許の7つの請求項は特許を出願できず、より狭い従属請求項6および7のみが残り、両方の請求項は常温で実際にトリプロストナトリウムを貯蔵する必要があると結論した。2021年11月共同治療会社はPTABについて提出しました各方面間901特許レビュー。再審請求は2022年6月に拒否された。2022年8月、共同治療会社は901特許に関するPTABの決定について米国連邦巡回控訴裁判所に上訴した。控訴はまだ未解決のままである.
2021年1月に同社は請願書を提出した各方面間PTAB審査‘793特許に関連する問題は、’793特許における特許請求の無効の裁定を求める。2021年8月PTABは各方面間‘793年特許を審査し、当社が’793特許のうちの少なくとも1つが疑問視されていることを証明する権利要件が、PTABに提出された請願書に引用されたいくつかの以前の技術の組み合わせに当社が適用されないことを認定し、当社が勝利する合理的な可能性を証明した2022年7月,PTABは会社に有利な裁決を下し,証拠の優位性により,793特許のすべての特許請求が特許出願不可であることが証明されたと結論した。2022年8月,共同治療会社はPTABの双方の‘793特許の審査における決定について再聴聞請求を提出した。再審請求は2023年2月に拒否された。2023年4月、連合治療会社はPTABの793特許に関する決定について米国連邦巡回控訴裁判所に上訴した。控訴はまだ未解決のままである.PTABの決定が控訴で確認されない限り、PTABの‘793特許に関する決定は、Hatch−Waxman訴訟におけるアンダース裁判官の命令を覆すことはない。
商業秘密訴訟
2021年12月、共同治療会社はノースカロライナ州ダラム県高等裁判所に訴訟を起こし、会社と元共同治療会社の従業員が共同治療会社のある商業秘密を流用し、不公平または詐欺的な貿易行為に従事していることを告発した。2022年1月会社の共同被告は
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カタログ表
訴訟では訴訟を米国ノースカロライナ州中区地域裁判所に移した。その後、2022年1月、共同治療会社は修正された訴えを提出し、連邦“商業秘密法を守る”に基づいて提出されたクレームを取り消し、事件をノースカロライナ州裁判所に送り返すことを求める動議を提出した。2022年4月、裁判所は共同治療会社の動議を承認し、事件をノースカロライナ州裁判所に返送した。2022年5月、同社は発議を提出し、共同治療会社が訴訟で提出したすべてのクレームを却下した。その動議は2022年10月に裁判所によって却下された。この事件の発見は進行中である.
ラレゲン訴訟
2019年4月、SandozとLiqudia PAH(当時RareGenと呼ばれていた)はニュージャージー州地域裁判所に訴訟を提起し(事件番号:G 3:19-cv-10170)、共同治療とスミス医療会社は1890年のセルマン反トラスト法、州法反トラスト法、不正競争法に違反し、PAH治療薬treprostinilに関する反競争行為に従事した。2020年3月、SandozとLiqudia PAHは初めて改訂された訴状を提出し、連合治療会社は2015年に締結した和解協定に違反し、その中で連合治療会社はSandozがその模倣薬Treprostinilを発売する努力を妨害しないことに同意し、入念に設計したステップ制限とSandoz競争相手の模倣薬の発売を妨害することに同意した。共同治療会社はRemodlinという曲普チニーを開発し,スミス医療社は曲プチニブを終日連続して患者内に注射するためのポンプとカートリッジを製造した。SandozとLiqudia PAHは,連合治療会社とスミス医療会社は,(I)スミス医療会社はカートリッジに制限を加え,連合治療会社ブランドのRemodlin製品としか使用できないように制限している,(Ii)スミス医療会社に専門薬局との協議を要求し,販売キットはRemodlinとしか使用できないと主張している。
2020年11月,SandozとLiqudia PAHはスミス医療会社と拘束力のある条項説明書(“条項説明書”)を締結し,スミス医療会社,Liqudia PAH,Sandoz間の紛争のみに関連する未解決のRareGen訴訟を解決した。2021年4月、Liqudia PAHおよびSandozは、条項説明書に反映されるこのような当事者間の和解条項をさらに詳細に説明するために、Smiths Medicalと長期和解協定(“和解協定”)を締結した。条項説明書と和解協定によると、元RareGenメンバーとSandozは425万ドルの支払いを受け、双方によって平均的に割り当てられた。さらに、条項説明書および和解合意に基づいて、スミス医療会社は、SandozおよびLiqudia PAHに開示し、スミス医療会社が開発および製造したCADD−MS 3輸液ポンプ用カートリッジ(“CADD−MS 3カートリッジ”)に関するいくつかの仕様および他の情報を提供する。和解協定によれば、Smiths Medicalはまた、Smiths MedicalがCADD−MS 3カートリッジに関連する特許および著作権、ならびにCADD−MS 3ポンプおよびCADD−MS 3カートリッジを使用するいくつかの他の情報を得るために、米国におけるLiquidia PAHおよびSandozの非独占的、免版税許可を付与する。スミス社はまた、Liqudia PAH社がRGカートリッジに対するFDAの承認を得たことを支援するために、和解協定で情報および援助を提供することに同意し、2025年1月1日まで、トレプロスティニ注射と共に使用可能ないくつかのCADD-MS 3ポンプにサービスを提供し続けている。Liqudia PAHとSandozは,他の事項を除いて,スミスのRG Carridgeに関する何らかの責任を賠償することに同意した
2021年9月、連合治療会社はSandozとLiqudia PAHが共同治療会社に対して提出したすべてのクレームについて即時判決動議を提出した。同時に、サントスは違約請求に関する即時判決動議を提出した。2022年3月、裁判所は反独占と不正競争クレームについて連合治療会社に部分即決判決を下し、連合治療会社の違約クレームに関する簡易判決を却下し、契約違反クレームについてサントスに部分即決判決を下すよう命令した。RareGen訴訟は現在、合同治療会社が違約請求についてSandozに支払うべき損害賠償金額を決定するために裁判が行われる。裁判所は2023年夏に3日間の裁判官席裁判を行う予定だと表明した。
促進プロトコルにより,訴訟のすべての報酬はSandozとLiqudia PAHの間で平均的に分配される.Liqudia PAHがヘンダーソンおよびPBMと達成した訴訟融資合意によると、Liqudia PAHが受信したRareGen訴訟に関連する任意の純収益は、恒基兆業とPBMの間に分配される。
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カタログ表
当社は私たちの正常な業務プロセスに関する追加の法的手続きやクレームの影響を受ける可能性があります。経営陣は、本稿で開示した状況を除いて、現在、私たちの財務状況、経営業績、あるいはキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼすクレームはないと考えている。
プロジェクト1 Aリスク要因です
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの財務諸表とその関連付記を含む、以下のリスクと、本四半期報告書の他の情報をよく考慮しなければなりません“管理する’財務状況と経営成果の議論と分析”タイトルに掲載されている情報と“前向き陳述に関する注意事項”私たちの普通株に投資するかどうかを決める前に。次のいずれの事件や事態が発生しても、私たちの業務、財務状況、経営結果、成長の見通しを損なう可能性があります。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれない。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確実性はまた私たちの業務運営を損なう可能性がある。私たちはアメリカ証券取引委員会に提出された定期的かつ他の書類でこれらのリスク要因を更新するかもしれない。
以下は,本節で述べた主なリスク要因の概要である
● | 予測可能な未来には、臨床試験を通じて私たちの候補製品を推進し、規制部門の承認を求め、任意の承認された候補製品の商業化を求め、巨額の費用と運営損失を招くと予想される。わが社の将来の生存能力は、私たちが追加資本を調達する能力にかかって、私たちの未来の運営に資金を提供するかもしれません。 |
● | 私たちは赤字の歴史があり、未来の収益性はまだ不確定だ。 |
● | 私たちは主に私たちの候補製品YUTREPIAの成功に依存しており、私たちは2021年11月に最終的なマーケティング承認(タイムリーまたは根本的には得られない)を得ることができないか、商業化に成功できない可能性があるFDAの予備承認を得た。 |
● | 共同治療会社は私たちに、YUTREPIAがその3つの特許を侵害したと主張し、私たちに別の訴訟を提起し、私たちと従業員として後に私たちに加入した元共同治療会社の従業員と共謀して共同治療会社のある商業機密を流用し、不公平または詐欺的な貿易行為をしたことを告発した。特許訴訟における裁判官は、共同治療会社が主張する3つの特許のうちの1つが有効かつ侵害されていると認定し、YUTREPIAに対する任意の最終承認の発効日が、侵害された特許の満期日、すなわち2027年よりも早くないようにFDAに命令した最終判決に入った。PTABはこの同じ特許が特許を出願できないことを発見したが,PTABの決定が控訴で確認されない限り,PTABのその特許に関する決定は裁判所の命令を覆すことはない。これらの訴訟はわが社がYUTREPIAを商業化する努力を延期する可能性がある。 |
● | Liqudia PAHはTreprostinil注射剤、Treprostinilを注射するためのRG薬箱或いはポンプに対するFDA規制の許可を持っておらず、Sandoz、成都とポンプメーカーがそれぞれFDAの要求に従ってTreprostinil注射剤、Treprostinilを注射するためのRG薬箱とポンプを製造と供給することに依存し、さらにそれらのTreprostinil注射剤、RG薬箱とTreprostinil注射剤を投与するためのポンプに対するFDAと医療コンプライアンスにより広く依存している。 |
● | 現在,トラプチニ注射はSmith MedicalのCADD−MS 3輸液ポンプによる皮下注射である。Smith MedicalはCADD−MS 3輸液ポンプを生産せず,2025年1月1日以降にCADD−MS 3輸液ポンプのメンテナンスやメンテナンスを義務化していない。CADD−MS 3ポンプの構成要素が利用できない場合、Smith Medicalは、このようなポンプを修理および維持する能力が予想よりも早く終了する可能性がある。例えば、2022年の間、CADD−MS 3輸液ポンプの重要な部品の1つが不足する可能性があることが認識され、これにより、トラプチニブ注射に使用可能なCADD−MS 3輸液ポンプの数が2025年1月1日までに枯渇する可能性がある。もし専門薬局が十分な数のポンプを得ることができなければ |
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既存のポンプが使用できなくなる前に新しいポンプを決定または開発できなければ,トリプチニブ注射剤の商業成功は悪影響を受ける可能性がある。 |
● | Treprostinil注射剤の販売は、Smiths医療輸液ポンプ、著者らが開発した任意の未来のポンプおよびRGキットを含む患者、医療保健提供者、および第三者支払人の非腸管投与のための模造TreprostinilとTreprostinil注射のための医療機器の市場受容度に依存し、これらの個人および実体との相互作用はコンプライアンス要求によって制限される。Treprostinil注射剤の商業成功も日々激しい後発薬競争の影響を受ける可能性があり,Treprostinil注射剤の価格低下を招く可能性がある。 |
● | 私たちは、既存の業務と将来の成長のためにより多くの資金を提供する必要があり、これらの資金は、全くなければ受け入れ可能な条項で提供できないかもしれないと予想している。受け入れ可能な条項とタイムリーに資金を得ることができない場合、私たちは私たちの製品開発努力や他の運営を削減、延期、または停止する必要があるかもしれません。さらなる融資を得ることができなかったことは、YUTREPIAよりも有利であるか、または成功する可能性が高い他の潜在的な候補製品または適応を利用することを阻止する可能性もある。 |
● | 我々は、大手製薬会社などからの大きな競争に直面しており、我々の製品の開発や、規制部門の承認を得て、これらの製品をタイムリーに市場に出し、ビジネス成功を実現することを含む もし私たちが効果的に競争できなければ、1つ以上のこのような製品の製品イメージがYUTREPIAより優れていれば、私たちの経営業績は影響を受けるだろう。 |
● | 私たちとHCRの融資計画には、この融資計画を減らすために実現しなければならないマイルストーンが含まれており、これらのマイルストーンが実現できなければ、既存の業務計画の資金不足を招く可能性がある。HCRとの融資計画には、私たちの業務や融資活動の運営や財務契約を制限することも含まれており、特定の場合には加速する可能性があり、HCRの占有と処分をもたらす可能性があります。 |
● | 私たちの製品は市場の承認を得られないかもしれない。 |
● | 我々の候補製品は、以前にFDAによって承認された製品を製造するために使用されていない当社独自の新規な技術Printに基づいているため、開発およびその後に最終規制承認を得る時間およびコストを予測することは困難である。 |
● | 私たちの業務と運営は新冠肺炎の全世界大流行の持続的な蔓延を含む衛生流行病の悪影響を受ける可能性がある。 |
● | マーケティングと販売能力の確立と維持、または第三者との契約を締結して、私たちの薬品をマーケティングして販売することを含む商業運営を確立することができないかもしれません。 |
● | 私たちはYUTREPIAの有効成分、設備、パッケージ、パッケージの単一サプライヤーを含む第三者に臨床と商業用品を提供することに依存している。これらの供給が中断された場合、我々がYUTREPIAを開発·商業化する能力や商業化のスケジュールは悪影響を受ける可能性がある。 |
● | 私たちは第三者に依存して臨床前研究と臨床試験を行う。 |
● | 私たちは訴訟に巻き込まれて、私たちの知的財産権を保護し、私たちの知的財産権を実行したり、第三者の知的財産権侵害のクレームに対して抗弁することができます。これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれません。 |
● | 私たちは技術労働者に依存しており、高度管理者を含む技術者のサービスを失ったり、新しい技術者を引き付けることができない場合、私たちの業務や将来性は悪影響を受ける可能性があります |
● | 私たちは私たちの普通株の市場価格が変動する可能性があると予想して、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれません。 |
● | 上場企業としては、財務報告書に対する適切かつ効果的な内部統制を確立·維持する義務があり、これができなければ、投資家の信頼に悪影響を与え、株式の取引価格に影響を与える可能性がある。 |
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私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
予測可能な未来には、臨床試験を通じて私たちの候補製品を推進し、規制部門の承認を求め、任意の承認された候補製品の商業化を求め、巨額の費用と運営損失を招くと予想される。わが社の将来の生存能力は、私たちが追加資本を調達する能力にかかって、私たちの未来の運営に資金を提供するかもしれません。
著者らは生物技術業界の早期会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、競争相手の新技術革新に対する開発、肝心な人員への依存、ノウハウの保護、政府法規の遵守、新冠肺炎疫病への影響及び追加資本を獲得して運営に資金を提供する能力を含むが、これらに限定されない。予測可能な未来には,臨床試験による候補製品の推進,規制承認を求め,任意の承認を求める候補製品の商業化に伴い,巨額の費用が発生し,大きな運営損失を招く可能性があると予想される。また、もし私たちの候補製品が市場の承認を得たら、私たちは製品製造、マーケティング、販売、流通に関する巨額の商業化費用を発生させるだろう。このような努力は大量の資本、十分な人員とインフラ、そして広範なコンプライアンス報告能力を必要とする。私たちの開発努力が成功しても、私たちがいつ(あれば)製品販売から相当な収入を実現するかは定かではありません。わが社の将来の生存能力は、私たちが追加資本を調達する能力にかかって、私たちの未来の運営に資金を提供するかもしれません。私たちは公共資金や個人融資、債務融資、または協力を通じて追加資金を求めることができる。私たちは必要な時に資金を得ることができず、これは私たちの財務状況と私たちのビジネス戦略を実施する能力に悪影響を及ぼすだろう。
私たちは赤字の歴史があり、未来の収益性はまだ不確定だ。
2023年3月31日までの3ヶ月間で1170万ドルの純損失が発生し、2022年12月31日と2021年12月31日までの年度で、それぞれ4100万ドルと3460万ドルの純損失が発生した。この二つの時期に、私たちの運営キャッシュフローは負だった。2023年3月31日現在、私たちの累計赤字は362.3ドルです。
設立以来,我々は製品候補や技術開発および管理·科学者の募集に多くの資金を投入してきた。今まで、私たちはまだ私たちの候補製品を商業化し始めていません。私たちのすべての収入は私たちが達成した許可と協力手配、販売促進協定に関連した前払い費用とマイルストーンの支払いから来ています。この合意に基づいて、私たちはアメリカでトレプスチン注射剤を販売する利益を共有します。これらの前払い費用とマイルストーン支払いに加え、トレップ司チニブ注射による収入は、私たちの運営支出と一致するには十分ではなかった。我々は,我々の候補製品の臨床開発に大量の財務や他の資源を投入し続けることが予想されるため,収益性を実現し維持したり,臨床開発のためにより多くの資金を調達したりするためには,相当な収入を発生させなければならない。私たちは赤字と負のキャッシュフローを続けるかもしれないし、利益や正のキャッシュフローに移行しないかもしれない。
私たちは、私たちの既存の業務と将来の成長のためにさらなる融資を提供する必要があるかもしれないが、これらの融資は、全くなければ受け入れ可能な条項で提供できないかもしれないと予想する。受け入れ可能な条項とタイムリーに資金を得ることができない場合、私たちは私たちの製品開発努力や他の運営を削減、延期、または停止する必要があるかもしれません。さらなる融資を得ることができなかったことは、YUTREPIAよりも有利であるか、または成功する可能性が高い他の潜在的な候補製品または適応を利用することを阻止する可能性もある。
私たちは、将来の候補製品や技術の持続的な研究、開発、商業化の資金需要を満たすために、より多くの資金を集める必要があるかもしれないと予想している。私たちの業務が生み出す資金が私たちの将来の成長を支援するのに十分でなければ、株式や債務証券を発行したり、銀行や他の金融機関から借金したりすることで追加資金を調達することができる。私たちは私たちが受け入れられる条項や根本的に受け入れられない条項でこのような追加融資を受けることができるということを保証することはできません。世界と地域の経済状況は私たちの資金調達能力に否定的な影響を及ぼすかもしれない。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、このような証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性があります。このような資金を獲得しても、制限的な契約を伴う可能性があり、その中で私たちの能力を制限する可能性がある
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配当金を支払うか、または配当金を支払う際に同意を得ることを要求するか、または私たちのいくつかの行動を要求することで同意を得ることによって、私たちの業務を運営する自由を制限する。
もし私たちが追加的な融資が必要だと結論した場合、私たちに有利な条項で融資を得ることができなかった場合、私たちは私たちの成長計画を実施することができず、私たちは私たちの1つ以上の研究、開発、または製造計画、または任意の承認された製品の商業化を大幅に削減、延期、または停止することを要求されるかもしれない。さらに、私たちが受け入れられる条項で追加融資を得ることができない場合、私たちは他の潜在的な候補製品や兆候を求める機会を放棄または延期する可能性があり、これらの機会は後に私たちが選択した候補製品や兆候よりも大きな商業的潜在力を持っていることが証明されるかもしれない。
HCRとの融資計画には、私たちの融資スケジュールを減らし、私たちの業務と融資活動の運営と金融契約を制限し、特定の場合には加速する可能性があり、HCRの占有と処分をもたらす可能性があります。
私たちのHCRとの融資計画には、運営業務における私たちの柔軟性を制限する制限が含まれている。RIFAの条項によると、HCRは1.00億ドルまでの総投資額(“投資額”)を支払うことに同意した。RIFAの条項によると、投資額のうち3,250万ドルは最初の完了時に資金を獲得し、追加の750万ドルの投資額は、買収、許可、合弁企業、または同様の取引の形態でも、追加の3,500万ドルの投資額は、YUTREPIAが以前に監督部門の承認を得たか、または共同治療会社と行っている特許訴訟で有利な判断を下してから15営業日後に資金を得るために、米国でHCRに請求した後15営業日に資金を得る。残りの2500万ドルの投資額は、HCRと私たちが共同でこの金額に資金を提供してから15営業日後に資金を提供することに同意するだろう。もし吾らが投資額の第2期または第3期をトリガするために必要なマイルストーンに達しなかった場合や、吾らとHCRが投資額の第4期に資金を提供することに同意しなければ、吾らは投資額の全金額を抽出することができなくなる。さらに、RIFA条項によれば、他の事項に加えて、HCRの事前書面の同意なしに、(A)任意の配当金を支払うか、または任意の他の割り当てまたは支払いを行うこと、または償還、ログアウトまたは任意の株式を購入すること、(B)任意の債務の責任を作成、生成、負担または負担すること、または限られた場合がない限り、または(C)任意の財産または任意の経済的権益に対して任意の販売、譲渡、譲渡許可、レンタル、または他の処置を行うことができないが、いくつかの限られた例外を除く。また、(I)2024年1月1日から2024年12月31日までの間、最低現金残高を750万ドルに維持し、(Ii)2024年12月31日以降のすべての期間、最低現金残高を1500万ドルに維持することを求められた。私たちのRIFAの義務は私たちのすべての資産と財産を抵当にしますが、限られた例外は除外します。
もし私たちがRIFAにおけるいくつかの条約に違反し、規定された期限内にこのような違反を是正することができない場合、あるいはそのような違反に関連する免除を受けていない場合、これはRIFA下の違約事件を構成し、HCRが当時返済されていない債務を直ちに返済することを要求する権利がある可能性があり、もし私たちが未済債務を直ちに返済できない場合、HCRは私たちの知的財産権を含む彼らに付与された担保の担保をキャンセルすることができる。
我々の経営陣は、HCRやこれまでの持分発行によって提供された融資ツールの純収益を使用する幅広い裁量権を有しており、それらを有効に使用しない可能性がある。
我々は、HCRとの融資スケジュール、2022年4月の公募株、およびこれまでの公募株式発行の純収益を利用して、FDAが最終的に承認された場合にYUTREPIAの商業化、トレプスニー注射剤の商業化、投与用ポンプの開発と修理、1つ以上の戦略取引、臨床前パイプライン活動、任意の買収または開発された製品の開発と商業化、および一般会社の目的のためのYUTREPIAの開発と商業化を支援している。私たちの経営陣は、このような収益を運用する上で幅広い裁量権を持っており、私たちの運営結果を改善したり、私たちの株式価値を高めたりすることなく、これらの収益を使用することが可能です。私たちの経営陣がこれらの資金を有効に運用できなければ、財務損失を招く可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を与える可能性があり、私たちのHCR義務を履行するために使用できるキャッシュフローを減少させ、私たちの
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株権が低下し、私たちの候補製品の開発を遅延させた。それらが使用される前に、私たちはこれらの収益を短期、投資レベル、利権のある証券に投資することができ、これらの証券は良いリターンを生むことができないかもしれない
私たちの純営業損失の繰越と他の税金属性を使用する能力は限られているかもしれません。
改正された1986年の国内税法(以下、“守則”と略す)第382条によると、ある会社が“所有権変更”を経験し、その持分が3年間で50.0%を超える変化(価値計算)が発生したと定義されると、同社は変更前の純営業赤字の繰越や他の変更前の税収属性(例えば、税収相殺を検討)を利用して変更後の収入を相殺する能力が制限される可能性がある。我々の2022年4月の公募株,2021年の私募,2020年11月のRareGenへの買収完了,2020年7月の公募株,2019年12月の私募,我々以前の場外融資メカニズムによる発行,2019年3月の後続株式発行と2018年7月の初公募株,その他の過去の取引に伴い,“所有権変更”制限をトリガした可能性がある.私たちは、IRC第382条に示される“所有権変更”が発生したかどうかを決定するための正式な研究を完了していない。規則382節で指摘された“所有権変更”が発生し、純課税所得額を稼いだ場合、純営業損失の繰越と成立以来発生した研究開発税収控除を用いて米国連邦課税収入を相殺する能力が制限される可能性があり、これは将来的に私たちの納税義務を増加させ、このような制限が無効になったときよりも早く米国連邦所得税を支払うことを要求するかもしれない。似たような規則と制限は州所得税の目的に適用されるかもしれない。
米国が最近公布した税改正立法、現行税法の変化、あるいは私たちの税収状況への挑戦は、私たちの業務と財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
近年、様々な税金立法が相次いで法律に署名されている。2017年12月22日、2017年に減税と雇用法案または税法が署名され法律となり、米国国税法が大きく改正された
2020年3月27日、新型肺炎の流行に対応するために、コロナウイルス援助、救済、経済安全法案、あるいはCARE法案が公布された。CARE法案のいくつかの条項は税法のいくつかの条項を修正または一時停止した。例えば、CARE法案における企業に対する税収減免措置には、5年連続の純営業赤字繰越、2017年12月31日以降の納税年度による純営業損失から80%の年間課税収入を差し引く年間控除制限の停止、利息控除の変更、最低税収相殺払い戻しの加速、賃金税減免、合格した改善物件の加速控除を認める技術改正がある。2020年6月15日、カリフォルニア州では、純営業損失の使用を停止し、一部の会社の信用使用を制限する議会85号法案が可決された。現在の連邦と州税法の変化は、最近の税法の影響がまだ確定していないため、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある
また、米国連邦、州、地方税法は極めて複雑で、異なる解釈の影響を受けている。私たちは私たちの税務推定と立場が合理的だと信じているが、私たちの税務立場が関連税務機関から疑問視されないという保証はない。税務機関が追加税金を評価してくれる場合、これは課税所得額、減額、または他の税収分配の時間または金額の調整または影響を招き、私たちの経営業績や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは後期臨床生物製薬会社で、承認された製品もなく、自分の製品の歴史的収入も販売されておらず、私たちの業務、財務状況、将来性を評価することが困難になるかもしれません。
私たちは後期段階の臨床生物製薬会社で、商業運営の歴史はありません。これらの歴史から私たちの将来性を評価することができます。私たちはSandozと推進協定について行った活動を除いて。薬品開発は大きな不確実性に関連している。これまで、私たちの業務は、Sandozと締結された販促協定での販売促進や非販売促進活動に参加し、私たちの印刷技術を開発し、候補製品の臨床前研究と臨床試験を行い、GSKを含む製薬会社と協力して、印刷技術の応用を拡大してきました
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ライセンスと共同製品開発手配を通じて。私たちのどの候補製品も最終的な市場承認を得ていないため、私たちは私たち自身の薬物製品から収入を創出する能力があることを証明しておらず、薬物製品開発を担う会社がよく遭遇するリスクや不確定要素を克服することに成功していない。したがって、あなたが私たちの業務、財務状況、そして見通しを評価する能力は大きく制限されるかもしれない。また,我々の純損失は四半期と四半期と年度と年度との間で大きく変動する可能性があるため,我々の運営結果を期ごとに比較することは将来の業績の良い指示ではない可能性がある。他の予期せぬコストもまた現れるかもしれない。
Liqudia PAHはFDAのトレプスティーニ注射に対する監督管理の許可を得ておらず、それはSandozがFDAの要求に従ってトレプロスト注射剤を製造と供給することに依存し、しかもSandozのFDAとトレプスティーニ注射に関連する医療適合性により広く依存している。
SandozはFDAによるTreprostinil注射剤の承認(ANDA)を持ち,それを制御し,Treprostinil注射剤のコンプライアンス製造,流通,ラベル,広告などを担当している。私たちの役割はSandozの専門サービス提供者の中の一つだ。そのため、著者らはSandozの生産と供給に依存し、そしてSandozは引き続きTreprostinil注射剤に対するFDAの要求を遵守することに依存した。私たちは、医薬品製造業者およびANDA保有者に適用される法律および法規(例えば、適用される現在の良好な生産規範(GMP);FDAラベル、販売促進ラベルおよび広告要件、薬物警戒および有害事象報告;および他の持続的なFDA報告および提出要件)を遵守することを制御することができず、医療適合性および詐欺、浪費および乱用法律、または環境健康および安全事項に関連する法律および法規のような同様の規制要件および他の法律法規を制御することができない。また,Sandozが十分な品質管理,品質保証,合格者の能力を維持したり,Treprostinil注射剤とそのラベル,販売促進や広告のコンプライアンスに関連した他の者,Sandozの政府医療計画に関連した活動を制御することはできない。FDAまたは同様の外国の規制機関がトレプチニブ注射剤の製造または品質保証に欠陥があることを発見した場合、またはトレプチニブ注射剤に関連する安全または治療効果の問題を発見するか、またはSandozが適用される法律、法規および標準を遵守できない場合、Sandozがトレプチニブ注射剤を製造、販売、および供給する能力が制限される可能性がある。
サンダースがトレプスニ注射剤を持続的に生産し、適時に供給する能力もまた、持続的な新冠肺炎疫病を含む生産不足或いは他の供給中断によって中断される可能性がある。販売促進協定によると、私たちの純利益におけるシェアは、ある製造コストと他のSandozがTreprostinil注射剤を販売できないことに関するプレス販売によって減少し、Treprostinil注射剤が販売前に満期になる場合を含む。現在、トリプチニブ注射剤は生産日後24ケ月に期限が切れる。
Treprostinil注射剤の販売は患者、医療保健提供者と第三者支払人の非腸管投与のための非特許Treprostinilの市場受け入れ程度に依存し、これらの個人と実体との相互作用はコンプライアンス要求の制約を受ける。Treprostinil注射剤の商業成功も日々激しい後発薬競争の影響を受ける可能性があり,Treprostinil注射剤の価格低下を招く可能性がある。
Treprostinil注射剤を販売する能力は,患者,医療提供者,第三者支払者の非腸管投与に対する市場の非特許Treprostinilの受け入れ程度に依存する。もしトリプテニブ注射剤が十分な受容度に達していなければ、私たちは私たちの収入コストを相殺するのに十分な収入を生むことができないかもしれない。
これと同時に、医療提供者、医師、第三者支払者および顧客との手配、ならびに私たちの販売、マーケティング、教育活動は、広範に適用される詐欺や乱用、および私たちの業務または財務配置や関係を制限する可能性のある他の医療法令に直面させる可能性があります。
トリプテニブ注射剤に対する市場の受け入れ程度は複数の要素に依存する
● | 代替療法と比較した有効性、安全性、潜在的利点 |
● | 我々は競争力のある価格でトリプチニブ注射剤の販売能力を提供している(最初に後発薬市場に入った後、後発薬価格は追加の後発薬競争の進出とともに低下することが観察された) |
● | 代替療法と比較して投与の利便性と簡易性 |
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● | FDAまたは外国規制機関の製品ラベルまたは製品挿入要件は、任意のブラックボックス警告を含む製品承認ラベルに含まれる任意の制限または警告を含む |
● | 対象患者群が新たな治療法を試みる意欲は,ブランドの模倣版や,医師がこのような治療法を処方する意欲を含む |
● | 販売やマーケティング担当者を採用し、維持する能力と、販売促進協定に基づいてサントスを支援する能力があります |
● | Sandozの製造と流通支援の実力 |
● | 第三者支払者はレモデリンの代わりに非特許薬トリプチニブの腸外投与を要求した |
● | トリプテニブ注射には第三者保険と適切な補償があるかどうか |
● | 副作用の流行率や重症度は |
● | トリプテニブ注射剤と他の薬物との併用のいかなる制限; |
● | 私たちとSandozが専門薬局と関係を持つ能力は |
● | 専門薬局で提供されているトラプチニブ注射使用に関するサービス。 |
私たちの業務はまた、上記の人員と各方面との相互作用(FDAや医療保健法の要求に関連する)コンプライアンス運営(人員と私たちの活動の監督と監視を含む)の需要の影響を受ける可能性があり、政府と業界コンプライアンスの最適な実践を考慮している。
私たちがコントロールできない医療設備は麹プチニブを投与するために必要だ。
患者にトラプチニーを注射するために、患者は、ポンプ、カートリッジ、および輸液器を含むいくつかの他の医療デバイスを使用しなければならない。我々は、第三者によって製造され、専門薬局、病院、または他の第三者によって所有および配布されるそのような医療機器を製造または制御しない。私たちが患者にサービスを提供する能力は、専門薬局がこのような医療機器の在庫を十分に維持する能力があるかどうかに依存し、患者に提供する。製造業者が医療機器の製造を停止したり、医療機器を支援したりする場合、または専門薬局がそのような医療機器の在庫を十分に入手または維持できない場合、私たちの販売は悪影響を受ける可能性がある。
我々はすでに成都と協力してRGカートリッジを開発し、このインクカートリッジは2021年3月にFDA 510(K)の承認を得た。患者の皮下注射によるトリプチニブ注射の能力はRGキットの持続的な供給に依存する。皮下投与のためのTreprostinil注射剤を販売する能力があるかどうかは,患者,医療提供者,第三者支払者のRGキットに対する市場受容度に依存する。RGカートリッジが十分な受容度に達していない場合,あるいはRGカートリッジに何らかの品質問題,リコールやその他の有害事象が発生した場合,Treprostinilを皮下投与した患者にTreprostinilを提供する能力は制限される。RGインクカートリッジに対する市場の受容度は、複数の要因に依存するであろう
● | 代替カートリッジと比較して、薬効、安全性、品質および潜在的な利点または劣勢である |
● | 成都には競争力のある価格でRG弾を売る能力があるかどうか |
● | 成都の製造と流通支援の実力 |
● | 成都には米国でRG弾薬筒の製造と販売に必要な監督管理許可を維持する能力がある。 |
また,皮下注射で投与するためには,現在スミス医療社製CADD−MS 3輸液ポンプを使用しなければならない。スミス医療社はCADD−MS 3輸液ポンプを生産しなくなり,スミス医療社との和解合意に基づき,2025年1月1日からCADD−MS 3輸液ポンプの支援を義務化しなくなった。また,CADD−MS 3輸液ポンプの部品が2025年1月1日までに使用できなければ,スミス医療社はこのような部品を交換する必要があるポンプを修理できない可能性がある。例えば,2022年の間,CADD−MS 3輸液ポンプの1つのキー部品の不足により,曲プチニブを注入するために使用可能なCADD−MS 3輸液ポンプの数が限られていることが認識された。ポンプの獲得性という制限のため、専門薬局は現在、新しい患者を皮下注射曲プチニブ治療に配置して保存していない
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トリプチニブを皮下注射した患者に使用可能なポンプを受けた。Smiths MedicalやSandozと協力して、CADD−MS 3の重要な部品不足の問題を解決しようと努力している。しかし、この不足を解決する解決策が見つからなければ、皮下注射曲プチニブを受け入れることができる患者数は引き続き制限され、トリプチニブ注射剤の販売に悪影響を与え続ける。また,曲プチニブを静脈内投与するために,患者は現在スミス医療社製輸液ポンプを使用している
我々は,将来的に注入曲プチニブに使用できる他のポンプを開発または調達する第三者との協力を求めている。例えば、私たちはSandozとMainbridgeと新しいポンプを開発し、将来Treprostinilを注射するために使用できるという合意に達した。このようなポンプは、販売前にFDA 510(K)の承認を必要とする。私たちまたは私たちのパートナーは、私たちまたは私たちのパートナーがFDA 510(K)の任意のこのようなポンプの許可を得ることを保証することができないか、または彼らがFDA 510(K)の任意のこのようなポンプの許可を得たとしても、彼らが直ちにそうすることを保証しない。CADD−MS 3が発売されていない前に,FDAの承認を得たトリプチニブの皮下および静脈注射のための新しいポンプを決定,開発,獲得することができなければ,適用された投与経路でトリプチニブ注射患者にサービスを提供することができなくなる可能性がある
我々または第三者が医療機器の開発または供給に成功しなかった場合、またはそのような医療機器の監督管理許可または許可を得ることができなかった場合、トラプチニ注射剤の受け入れおよび販売に市場に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは金融機関で現金を持っていて、残高は一般的に連邦保険の限度額を超えている。
私たちの現金は無利子と有利子口座に保管されており、連邦預金保険会社(“FDIC”)の保険限度額を超える可能性がある。もしそのような銀行機関が倒産したら、私たちは保険限度額を超えた全部または一部の金額を損失するかもしれない。例えば、FDICは2023年3月10日に、私たちが以前にすべての現金と現金等価物を持っていたシリコンバレー銀行(SVB)を制御した。FRBはその後、口座保有者が賠償を受けると発表し、基本的にすべての現金と現金等価物を別の金融機関に移すことができると発表した。しかし、将来的に銀行が倒産した場合、FDICはすべての口座保持者を完全にしない可能性がある。また、将来の銀行倒産により口座保持者が最終的に賠償されても、口座保持者のその口座や口座に保有されている資産へのアクセスが大きく遅れる可能性がある。私たちが未来に遭遇する可能性のある任意の重大な損失や重要な期間内に私たちの現金および現金等価物を得ることができないことは、私たちの運営費用を支払う能力や他の支払い能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちの候補製品の商業化と模造麹プチニブ注射に関するリスク
共同治療会社はYUTREPIAが3つの特許を侵害していると主張し,共同治療会社の商業機密を盗用し,YUTREPIAの商業化を延期する可能性があると提訴した。
505(B)(2)の制御経路に基づいてYUTREPIAを開発し,Tyvesoを参考市販薬としている。したがって、食品、薬物、化粧品法案のHatch-Waxman修正案によると、私たちはYUTREPIAの秘密保護協定でOrange Bookに記載されているTyVaso特許が無効で、強制的に実行できないか、またはYUTREPIAの製造、使用、または販売によって侵害されないことを証明しなければならない。そのうちの2つの特許は、米国特許第9,604,901号(“901特許”)および米国特許9,593,066(“066特許”)であり、これら2つの特許のタイトルは、それぞれ“レモリン中の有効成分トレプチニブを製造する方法”および米国特許9,593,066号(“066特許”)であり、いずれも共同治療会社所有である。第4段落認証の通知YUTREPIAのNDAが指す認証対象の特許の所有者として共同治療会社に提供する必要がある。2020年6月、共同治療会社は、これらの特許の所有者として、米国デラウェア州地方裁判所(案件番号1:20-cv-00755-rga)(“ハッチ·ウェクスマン訴訟”)に、特許901号および特許066号に対する特許挑戦を提出した
2020年7月,米国特許商標局(USPTO)は共同治療会社に“Treprostinil吸入投与”と題する米国特許第10,716,793号(“793特許”)を発行した。2020年7月に共同治療会社は
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Hatch−Waxman訴訟における起訴状を修正し,YUTREPIAのやり方が793号特許を侵害したと主張した
2021年6月、裁判所はクレーム解釈公聴会を開催した。裁判所の請求項の解釈によると、連合治療会社は2021年12月に“901特許の一部判決に関する規定”を提出し、この規定に基づいて、共同治療会社は“901特許を侵害しない”という判決の入力に同意する。共同治療会社は‘901特許請求項の解釈に対する裁判所の控訴を提起しなかった
Hatch-Waxman訴訟の裁判手続きは2022年3月に行われた。2022年8月、Hatch-Waxman訴訟を主宰するアンダース裁判官は、Hatch-Waxman訴訟で提出された私たちの論点に基づいて、‘066特許の請求項1、2、3、6、および9は無効であり、’066特許の残りの主張は私たちの侵害を受けておらず、‘793特許のすべての主張は有効であり、私たちによって侵害されているという意見を発表した。2022年9月、アンダース裁判官はハッジ·ウェクスマン訴訟で最終判決を下し、その中に彼の意見の調査結果を盛り込み、YUTREPIAに対するFDAの任意の最終承認の発効日を‘793特許の満了日、すなわち2027年よりも早くしてはならないように命じた。私たちも共同治療会社もアンダース裁判官の決定についてアメリカ連邦巡回控訴裁判所に控訴しました。控訴は未解決のままで、口頭討論は2023年5月3日に行われた。
2022年9月、最終判決を入力した後、アンダース裁判官にこの命令の実行を一時停止し、YUTREPIAに対するFDAの任意の最終承認の発効日を“793特許満了”に延期する動議を提出した。動議の執行を延期するためのブリーフィングが完了し、動議はまだ裁判所の審理を待たなければならない
2020年3月に2つの請願書を提出しました各方面間米国特許商標局の特許裁判·控訴委員会(PTAB)と審査を行う。請願書の1つは各方面間‘901特許を審査し,裁定を求める’901特許における権利請求は無効であり,第2の請願書は各方面間‘066特許を審査し、’066特許中の特許請求を無効にすることを求める。2020年10月PTABは各方面間‘901号特許及び同時に却下された’066号特許機関は、‘066号請願書が合理的な可能性を確立していないことを指摘し、それが勝つことを示し、疑問視された少なくとも1つの特許請求が特許を出願できないことを示す。2021年10月、PTABは最終書面判決を発表し、901特許の7つの請求項は特許を出願できず、より狭い従属請求項6および7のみが残り、両方の請求項は常温で実際にトリプロストナトリウムを貯蔵する必要があると結論した。2021年11月共同治療会社はPTABについて提出しました各方面間901年度特許再審。再審請求は2022年6月に拒否された。2022年8月、共同治療会社は901特許に関するPTABの決定について米国連邦巡回控訴裁判所に上訴した。控訴はまだ未解決のままである.
2021年1月にPTABに請願書を提出しました各方面間793特許を審査し、793特許中の特許請求の無効の裁定を求める。2021年8月PTABは各方面間793特許を検討すると、私たちは、PTABへの請願書に引用されているいくつかの以前の技術の組み合わせが明らかであるので、“793特許のうちの少なくとも1つが特許不可であることを証明することが証明された。2022年7月PTAB裁決は私たちに有利であり、結論は、証拠の利点に基づいて、793特許のすべての権利要件が特許を申請できないことが証明されたことである。2022年8月共同治療会社はPTABについて提出しました各方面間793特許レビュー。再審請求は2023年2月に拒否された。2023年4月、連合治療会社はPTABの793特許に関する決定について米国連邦巡回控訴裁判所に上訴した。控訴はまだ未解決のままであるPTABの決定が控訴で確認されない限り、PTABの‘793特許に関する決定は、Hatch−Waxman訴訟におけるアンダース裁判官の命令を覆すことはない。
2021年12月、共同治療会社はノースカロライナ州ダラム県高等裁判所に訴訟を起こし、私たちが元共同治療会社の従業員と共謀して共同治療会社のある商業機密を流用し、不公平または詐欺的な貿易行為に従事していることを告発した。2022年1月、私たちの訴訟中の共同被告は、訴訟を米ノースカロライナ州中区地方裁判所に移した。そしてここでは
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2022年1月、共同治療会社は修正された訴えを提出し、連邦“商業秘密法を守る”に基づいて提出されたクレームを取り消し、この事件をノースカロライナ州裁判所に送り返すことを求める動議を提出した。2022年4月、裁判所は共同治療会社の動議を承認し、事件をノースカロライナ州裁判所に返送した。2022年5月、共同治療会社が商業秘密訴訟で提起したすべてのクレームを却下する動議を提出したその動議は2022年10月に裁判所によって却下された。この事件の発見は進行中である.
この訴訟とアンドルーズ裁判官のHatch-Waxman訴訟での命令により、私たちは重大な遅延を受ける可能性があり、私たちがYUTREPIAを商業化することができるまでに多くの追加的な訴訟費用を発生させることができる。もし私たちが控訴中にアンダース裁判官の‘793特許に関する決定を覆すことも、控訴時にアンドルーズ裁判官の’066特許に関する決定またはPTABの‘793特許に関する決定の確認を得ることもできなければ、これらの特許が満了するまでYUTREPIAを商業化することができない可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。
訴訟で勝つか各方面間特定の特許または特定の特許におけるいくつかの権利要件の再審手続きは、これらの決定に上訴するときにも同様に勝訴することを意味するわけではない。さらに、1つの訴訟において与えられた特許または特許請求の範囲について成功することは、別のプログラムにおいて同じ特許または特許請求の範囲について同様の成功を得ることを意味するものではない。
控訴手続きが完了した後、共同治療会社の任意の知的財産権の侵害、流用、または他の方法での侵害が発見された場合、YUTREPIAの開発およびマーケティングを継続するために、共同治療会社のライセンスを取得することを要求される可能性がある。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。もし私たちが特許を故意に侵害したり、共同治療会社の商業秘密を流用したりすることが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負う可能性がある。しかも、私たちは権利侵害を避けるためにYUTREPIAを再設計することを余儀なくされるかもしれない。
大手製薬会社などからの激しい競争に直面しており、我々の製品の開発や、規制部門の承認を得て、これらの製品をタイムリーに市場に出して商業成功を実現し、効果的な競争ができなければ、私たちの経営業績は影響を受けるだろう。
私たちは世界各地の業界参加者からの激しい競争に直面しており、大型多国籍製薬会社、他の新興あるいは小さい製薬会社、大学と他の研究機関を含む。私たちの多くの競争相手は私たちよりも多くの財務、技術、その他の資源、例えばより多くの研究開発者とより多くの製造とマーケティング経験を持っている。したがって、これらの会社は、私たちよりも早く彼らの候補製品のためにマーケティング許可を得ることができ、および/または私たちよりも彼らの製品を模造曲プテニブ製品を含む製品の商業化に成功するかもしれない。規模が小さいか早い段階にある会社も重要な競争相手であることが証明される可能性があり、特に大手成熟会社との協力で手配されている。私たちはまた競争に直面する可能性があります。新技術の商業への適用性が向上し、これらの技術への投資はより多くの資金が利用できるからです。私たちの競争相手はまた、新薬製品の発見と開発に莫大な資金を投入する可能性があり、これは私たちの候補製品の競争力を低下させるかもしれないし、あるいはFDAに市民請願書を提出する可能性があり、これは私たちの候補製品の承認過程を遅らせる可能性がある。さらに、私たちの競争相手は、独占的な基礎の上で開発、買収に成功するかもしれないが、私たちが現在開発しているまたは開発可能な任意の候補製品よりも開発が容易で、より効果的で、またはコストが低い薬品を開発することができるかもしれない。私たちの競争相手はまた、共同治療会社が現在申請している特許出願から発行される可能性のある特許を含む既存特許の主張や新しい特許の開発に成功する可能性があり、私たちは私たちの製品の販売を阻止するためのこれらの特許出願の許可証を持っていない。このような競争相手たちはまた合格した販売員を採用して維持することで私たちと競争するかもしれない。
以前に許可された薬品と競争する新薬製品は安全性、有効性、耐性或いは利便性の面で優勢を発揮しなければならず、価格競争を克服し、商業的に成功することができる。私たちの製品が承認されれば、市場にすでに発売されている薬品と、競争相手がパイプライン中の薬品を開発する競争に直面することが予想されます。我々の主導プロジェクトYUTREPIAは,現在市販されているか,臨床開発中の吸入療法の競争に直面することが予想される
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● | 共同治療会社によって販売されているTyvesoは2009年からPAHの治療に許可されてきた。TyvesoはYUTREPIAのNDAに記載されている参考薬である。特許訴訟の後、共同治療会社とワトソン製薬会社は和解合意に達し、この合意によると、ワトソン製薬会社は後発薬Tyvesoの市場進出を許可される2026年1月1日から始まります。2021年4月、共同治療会社は、食品医薬品局がPH-ILD患者の治療を含むTyvesoを承認したと発表した。 |
● | Ventavisはジョンソンの子会社Actelionによって販売され,2004年から多環芳香族炭化水素の治療に許可されてきた。 |
● | Tyveso DPIは連合治療会社によってMannKindから許可を得て、トラプチニブの乾燥粉末製剤であり、2022年5月にアメリカでPAHとPH-ILDの治療に許可された。FDAはTyveso DPIに3年間の市場独占経営権を付与する可能性があり、乾燥粉製剤を吸入するトリプチニブとして、この独占経営権が満了するまでYUTREPIAの最終承認を延期する可能性がある。 |
● | トリプチニオール吸入粉(TPIP)はInsmed社が開発しているトリプチニブプロドラッグの乾燥粉製剤である。Insmedは2021年2月に初歩的な第1段階研究を完成することを発表し、この研究はTPIPは全体的に安全と耐性が良好であり、その薬物動態学的特徴は毎日1回の投与を支持することを証明した。INSMEDはそれぞれ2021年5月と2022年12月に第二段階試験を開始し,PAHとPH−ILDと診断された患者を検討した。TPIP臨床計画がYUTREPIAおよびTyvesoのDPIと同様の治療効果および安全性のより低い頻度の用量を示すことに成功した場合、TPIPはより魅力的な選択とみなされ、迅速に市場シェアを占める可能性がある。 |
● | L 606は,PAHを治療するためのトリプチニブの霧化リポソーム製剤であり,Pharmosa生物製薬会社(“Pharmosa”)によって開発されている。2021年、Pharmosaは、Tyveso上で安定しているPAH被験者におけるL 606の安全性および耐性を評価するための第3段階開放ラベル研究を開始した。予想される製品プロファイルは、トリプテニブの1日用量頻度を減少させることを目的としている |
これらの他の吸入療法に加えて,YUTREPIAは経口的Orenitramと非腸管注射のRemodlinを含め,他のTreprostinilに基づく薬物の競争に直面することが予想され,両薬剤とも併用治療会社によって販売されている。共同治療会社などのブランド製薬会社は,ライフサイクル管理,第三者支払人,薬局福祉マネージャーや後発薬メーカーとのマーケティングプロトコルなどの行動により,自分の製品を積極的に守っていく。これらの行動はトラプチニブ注射剤の競争を含む後発薬業界の競争を増加させた。
また、Sandozは2019年3月に最初の腸外投与のための完全に代替可能な模倣薬treprostinilを発売し、主に専門薬局で販売したが、Teva製薬工業有限会社は2019年10月に腸外投与のための後発薬treprostinilを発売し、主に専門薬局で販売し、病院に販売した;PAR製薬会社は2019年9月に承認された後に腸外投与のための模倣薬treprostinilを発売し、Alembicは2021年2月に腸外投与のための承認を得た。このようなますます激しい競争は私たちに予想よりも小さいビジネス機会をもたらすかもしれない。
後発薬の価格は低下する可能性があり、低下することが多く、特により多くの後発薬会社(米国以外の低コスト模造薬製造業者を含む)が承認され、特定の製品の市場に参入する場合がある。後発薬使用料法案の確立目標や,FDA後発薬室資金の増加により,より多くとより速い後発薬承認を招き,後発薬の競争を激化させた。FDAは、競争を強化し、参入を促進し、薬品価格を下げる新しい措置を制定し、記録的な数量の模造薬申請を承認していると述べている。FDAの変化は私たちの競争相手に利益をもたらすかもしれない。私たちがTreprostinil注射剤を販売し、収入を稼ぐ能力は、新しい市場参入者、およびそれらが承認された時間を含む競争製品を販売する会社の数の影響を受ける。
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Treprostinilに基づく療法に加えて,PAHを治療するための他のカテゴリーの治療剤には,
● | IPアゴニスト例えばActelionによって販売されているselexipagと,共同治療会社によりアリーナPharmPharmticals,Inc.から許可されたralinepegが臨床開発されている |
● | エンドセリン受容体拮抗薬Actelionで販売されているBosentanやMacitentan,Gileadで販売されているAmbrisentanのように。ボセンタンとAmbrisentanの模造バージョンは現在利用可能だ。 |
● | PDE−5阻害剤共同治療会社が販売しているタダラフィールとファイザーが販売しているシルデナフィルのようなものです。現在タダラフィルとシルデナフィルの模造薬があります。 |
● | 可溶性オルニチンシクラーゼ(SGC)刺激物質例えばバイエルが販売しているriociguat。 |
臨床開発中の他のいくつかの薬剤が作用機序を探索しており,承認されれば,メルク社,Gossamer Bio,Inc.,Aerovate Treateutics,Inc.,Aerami Treateutics Inc.,Tenax ateutics,Inc.やSumitovant Biophma Ltd.などの米国のPAH治療の看護基準に影響を及ぼす可能性が知られている。例えば、メルク社の注射可能なSotaterceptは研究中の潜在的な一流分子であり、目標は肺動脈壁細胞の増殖であり、現在FDAの審査を受けており、2023年に承認されることを期待している。承認されればプロスタサイクリン療法の前に使用される可能性があり,YUTREPIAの市場潜在力に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々の候補製品と競合する製品については、多くのライバルが市場承認および/または規制独占を求めている。したがって、我々の競争相手は、FDAの候補製品に対する承認を得ることができる前にマーケティング承認および/または独占規制を得ることができるというリスクに直面している。この場合、上述したように、競争相手のFDA規制排出期間が満了する前に、このような競争相手は、我々の候補製品の承認およびマーケティングを得ることを阻止する可能性があり、これは、いわゆる新しい臨床研究の3年間の排他的な期間である可能性がある。または、競合他社がFDAの他の形態の規制排他性を得ることに成功した場合、例えば、孤児疾患指定排他性(7年)、新しい化学実体排他性(5年)、または小児科排他性(他の既存の排他性または特許条項よりも6ヶ月高い)を含むことができると考えられる。また、共同治療会社のTyveso DPI製品が承認されたように、FDAの候補製品に対する承認を得る前にマーケティング承認を得ることができれば、これらの競争相手は、私たちがそうする前に彼らの製品を詳細に説明し、マーケティングすることができ、市場で競争的に不利になる可能性がある。
共同治療会社はすでに2024年3月31日までにPH-ILDを治療して運動能力を改善するTyvesoの新しい臨床研究の独占経営権を授与された。この特許権が満了するまで,運動能力を改善するためのPH−ILDの治療におけるYUTREPIAの適応の承認は得られないであろう。共同治療会社もタイワソDPIのNDAのスポンサーであるため,タイワソDPIに関する共同治療会社の規制排他性はFDAがテワソDPIを承認する適応を制限していない。したがって,YUTREPIAが承認されても,Tyveso DPIはYUTREPIAの初期ラベルよりも広いラベルを持つ.YUTREPIAのラベルが他の競合製品より狭い場合、私たちがこのような製品と競争する能力に影響を与える可能性があります。
競争相手が他の規制インセンティブ計画を利用する能力も、彼らのFDA審査および承認スケジュールを加速させる可能性があり、これは、彼らの製品が私たちの候補製品の前に市場に進出し、上記の排他性にさらに潜在的な影響を与える可能性がある。例えば、優先審査クーポン(PRV)が秘密協定に関連している場合、FDAの目標審査期間は通常、この期間は保証されていないにもかかわらず、6ヶ月に加速される。
もし私たちが私たちの競争地位を維持できなければ、私たちの業務と見通しは実質的に不利な影響を受けるだろう。
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私たちの製品は市場の承認を得られないかもしれない。
我々は現在、505(B)(2)規制経路のような米国の簡略化された規制経路の下で承認されることができる医薬製品の開発に焦点を当てており、関連する参照上場薬の安全性および有効性に関する既存の知識に依存して、米国での承認申請を支援することができる。新しい薬物と比較して、医師、患者、および医学界の他のメンバーが私たちの薬物製品を受け入れて使用することはそれほど困難ではないと信じているが、私たちの薬物製品は医師、患者、他の医療提供者、および第三者支払者の十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。もし私たちのどんな薬品も十分な市場受容度を得ることができなければ、私たちは利益を達成するために十分な収入を生むことができないかもしれない。もし私たちの薬品が商業販売に使用されることが許可されれば、市場のそれらの受け入れの程度は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
● | 私たちは上場承認の時間、承認された条項、承認された国/地域を受け取った |
● | 私たちの薬品の安全性、有効性、信頼性、使用簡便性 |
● | 副作用と有害事象の発生率と重症度 |
● | FDAまたは他の国の同様の規制機関は、私たちの薬品ラベルに含まれる制限または警告の程度を要求する |
● | 当社の薬品が承認された臨床適応 |
● | 代替療法の獲得性と公認されている利点 |
● | 私たちの薬や競争相手の薬に関する宣伝は |
● | それと競争する薬品の品質と価格 |
● | 私たちは第三者支払者の保険と十分な補償を得ることができます |
● | 第三者支払者保険がない場合、患者が自腹を切っているかどうか |
● | 私たちの商業化パートナーの販売努力と約束。 |
もし私たちの薬品が承認された後に十分な市場受容度を得ることができなければ、私たちは薬品販売から収入を創出する能力が制限され、私たちの業務と運営結果は実質的な悪影響を受ける可能性がある。
マーケティングと販売能力の確立と維持、または第三者との契約を締結して、私たちの薬品をマーケティングして販売することを含む商業運営を確立することができないかもしれません。
私たちの任意の薬品をマーケティングして販売するために、承認されれば、このような製品に関連するマーケティングと販売能力を確立することを要求されます。Liqudia PAHを買収することにより、普及協定に基づいて非特許トリプチニブを販売する販売チームを獲得した。私たちはあなたに保証することはできません。私たちは私たちのマーケティングと販売能力をさらに構築することに成功したり、費用効果のある方法でこれをすることができます。さらに、私たちは私たちの薬物製品をマーケティングするために第三者と協力することができるかもしれない。私たちは協力者を争う激しい競争に直面するかもしれない。しかも、協議と記録協力計画は時間がかかるかもしれない。私たちはあなたに保証することはできません。私たちは受け入れ可能な条件で私たちの薬品のマーケティングと販売協力を交渉することができますか、あるいは全然できません。私たちが本当にこのような協力をしたとしても、私たちの協力者が私たちの製品を商業化することに成功することを保証することはできません。もし私たちまたは私たちの協力者が私たちの薬物製品を商業化することに成功できなければ、アメリカでも他の場所でも、私たちの業務と経営結果は実質的な悪影響を受ける可能性がある。
YUTREPIAに関するビジネス運営の確立を図るとともに,他の候補薬剤の評価を継続し,FDAの承認を期待している。私たちの研究開発業務と私たちのビジネス活動とのバランスをうまく管理できる保証はありません。潜在的投資家は、企業が候補製品を開発する際によく遭遇する問題、遅延、費用、および困難を認識すべきであり、その中には、臨床試験およびFDAおよび外国規制機関から承認されたことに関連する予期しない問題、および製造および供給の管理、精算、マーケティング問題および他の追加コストに関連する問題を含む商業化努力が含まれている可能性がある。
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私たちの販売、マーケティング、そして他の商業化能力を確立して拡大することはリスクに関するものだ。例えば、販売チームの採用と訓練は高価で時間がかかり、どんな薬の発売も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティング能力を確立する候補薬剤の商業発売が何らかの理由で延期または発生していない場合、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用が高いかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失します。
候補薬物を商業化し製品収入を生み出す努力に影響を与える可能性がある要因は
● | 十分な数の効果的な販売とマーケティング担当者を広範囲に募集し、維持することはできません |
● | 法律および法規のコンプライアンス事項について販売およびマーケティング担当者の予備的かつ持続的な訓練を行い、彼らの行動に関する費用および時間を監視する |
● | 関係者を理解して訓練し、実際および潜在的な転換源に提供される報酬の制限および適用される透明性および報告要件を理解する |
● | この製品が承認された臨床適応と私たちが製品に提出する可能性のある声明 |
● | 製品承認されたラベルに含まれる制限または警告は、配布または使用制限を含む |
● | 販売員は医師に触れたり、未来の薬を効果的に普及させることができない |
● | 私たちは新冠肺炎による医療提供者施設の閉鎖、隔離、旅行制限、その他の政府制限に応じて適切なマーケティング、詳細な紹介、流通製品を提供することができます |
● | 販売員から提供された補充薬が不足しており、より広い製品ラインを持つ会社と比較して競争劣勢になる可能性がある |
● | FDAによって適用された、または私たちが同意した任意の配布および使用制限 |
● | 適用される法律および法規の要求を遵守できなかった販売およびマーケティング担当者の責任 |
● | 私たちはコンプライアンス監視の効果的なメカニズムを含む医療コンプライアンス計画の能力を維持します |
● | 販売やマーケティング組織の作成に関連した予測不可能なコストと費用。 |
将来、私たちは協力者と一緒にいくつかの候補薬物の販売活動に参加することを選択するかもしれません。しかし、第三者とこのような計画を達成して販売、マーケティング、流通サービスを実行するためにもリスクがあります。例えば、私たちは私たちに有利な条項でこのような計画を達成できないかもしれません。私たちの薬物収入やこれらの薬物収入が私たちにもたらす利益は、私たちが自分たちが開発した任意の候補薬をマーケティングし、販売する場合よりも低いかもしれません。さらに、私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどない可能性が高く、彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの候補薬を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれない。もし私たちが販売とマーケティング能力を確立することに成功できなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの候補薬物を商業化することに成功しないだろう。しかも、私たちの業務、経営業績、財務状況、そして見通しは重大な悪影響を受けるだろう。
私たちはクレームに直面する可能性があり、十分な製品責任保険を獲得したり維持できないかもしれない。
私たちの業務は製品責任リスクと他の責任リスクに直面しており、これらのリスクは薬品の開発、製造、臨床テストとマーケティングに存在する。1つの製品がFDAや他の国の同様の規制機関によって商業販売のために承認され、許可された施設で生産されても、これらのリスクは依然として存在する。我々の現在の候補製品YUTREPIAとTreprostinil注射剤は重要な身体機能と過程に影響を与えるために設計されている。私たちの製品に関連するどんな副作用、製造欠陥、誤用、または乱用は、患者の負傷や死亡を招く可能性がある。
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私たちの成功に提起されたクレームは私たちの財務状況と運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。しかも、私たちが私たちに対するクレームを正当化することに成功しても、私たちの名声は損なわれるかもしれない。是非曲直や最終結果にかかわらず、製品責任クレームは次のようになるかもしれない
● | 私たちの製品への需要が減少しました |
● | 市場から製品を引き揚げたりリコールしたりします |
● | 参加者は私たちが行っている臨床試験から離れました |
● | この主張を守るために私たちの経営陣の関心を核心業務活動から分離しています |
● | 私たちに与えられた追加料金 |
● | 収入の損失。 |
私たちの保険は私たちの潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれない。さらに、私たち、私たちの協力者、または私たちの許可された人は、許容可能な条項で保険を取得したり、維持保険を獲得したりすることができないかもしれません。さらに、私たちの協力者や許可された人は、これらのタイプの責任について私たちを賠償したくないかもしれませんし、それ自体がどんな製品責任クレームを満たすのに十分な保険や十分な資産がないかもしれません。未加入または加入できない範囲内で、私たち、私たちの協力者または私たちの許可された人が受ける可能性のあるクレームまたは損失は、私たちの財務状況および運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
我々の候補製品の開発と規制承認に関するリスク
私たちは主に私たちの候補製品YUTREPIAの成功に依存しており、私たちは2021年11月に最終的なマーケティング承認(タイムリーまたは根本的には得られない)を得ることができないか、商業化に成功できない可能性があるFDAの予備承認を得た。
私たちはどんな製品も司法管轄区で販売されることを許可されていません。私たちは自分たちの製品を販売することから何の収入も得たことがありません。私たちが自分たちの製品を販売することで収入を得て利益を得ることができるかどうかは、私たち単独または戦略協力パートナーと1つ以上の候補製品の開発を成功させ、それを商業化するために必要な監督·マーケティング承認の能力を得ることにかかっている。次の数年間、私たちの努力と支出の大部分は、肺動脈高圧(PAH)を治療する独自の吸入乾燥粉末製剤トリプチニブである私たちの候補製品YUTREPIAに使用されると予想される
2021年11月、私たちはYUTREPIA秘密保持協定の予備承認を得た。しかし、私たちが受けた予備承認は、私たちがYUTREPIAの秘密協定の最終承認をタイムリーにまたは根本的に得ないということを意味するわけではない。FDAの最終承認と予定製品発売スケジュールに関する予想は進行中のHatch−Waxman訴訟の影響を受け,Hatch−Waxman訴訟は2020年6月に共同治療会社が提訴した後に行われた。Hatch−Waxman訴訟におけるアンドルーズ裁判官の命令のため、FDAは、アンダース裁判官の‘793特許に関する決定が控訴で覆されない限り、または’793特許に関するPTABの決定が控訴で確認されない限り、2027年までにYUTREPIA NDAの最終承認を発行しない可能性がある。また、YUTREPIAのような一時的承認を受けた医薬品は、最終承認前に追加審査を受けることができ、特に一時承認が最初の合法承認日よりも3年以上前に承認された場合には、YUTREPIAに対するFDAの仮承認は、一時承認書簡時にFDAが取得した情報(すなわち、申請中の情報および医薬製品製造·試験のための施設の現在の良好な生産実践状態)に基づいているため、FDAが注目している新たな情報に応じて変更される可能性がある。新薬は最終承認の日から発売される.
YUTREPIAの期待もTyvesoDPIを含む競合製品の影響を受ける可能性がある第1 A項を参照。リスク要因- 大手製薬会社などからの激しい競争に直面しており、我々の製品の開発や、規制部門の承認を得て、これらの製品をタイムリーに市場に出して商業成功を実現し、効果的な競争ができなければ、私たちの経営業績は影響を受けるだろう。
私たちは私たちがYUTREPIAの最終上場承認を得ることを保証することはできません。FDAまたは他の国の同様の規制機関は、様々な理由で私たちの候補製品を最終的に承認することを延期、制限、または拒否する可能性がある。例えば、これらの機関は、私たちの臨床試験の設計、範囲、または実施に同意しないかもしれません
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著者らの臨床前研究或いは臨床試験のデータを解釈した。さらに、多くのFDA員がNDAを審査する異なる態様を割り当てられており、彼らが審査中に判断および裁量権を行使する能力は不確実性をもたらす可能性がある。最終承認前の審査プロセスでは、FDAは、追加の臨床前、臨床、化学、製造および制御(CMC)または他のデータおよび情報を要求または要求する可能性があり、開発および情報は、時間がかかり、高価である可能性がある。YUTREPIAのような共同製品の状態としては、FDAの審査プロセスを複雑化または遅延させる可能性がある。FDAはYUTREPIAなどの組合せ製品の候補製品,あるいは革新的な薬物送達システムに依存する他の候補製品と考えており,製品開発や規制承認過程で追加的な挑戦,リスク,遅延に直面する可能性がある。また、FDAは審査完了後に承認されてもYUTREPIAの承認を延期する可能性がある。例えば、Tyveso DPIのようなトリプチニブの吸入乾燥粉末配合物からなる競合製品が、3年間の市場排他性が付与された場合、排他性が満了するまでYUTREPIAの最終承認が延期される可能性がある。しかも、承認に適用される要求は国によって異なるかもしれない。
もし私たちがYUTREPIAの上場承認を得ることに成功したら、私たちはそれがタイムリーに商業化されるか、または根本的にできないということを保証することができません。例えば、YUTREPIAは十分な市場受容度に達していないかもしれないし、私たちのマーケティングおよび販売能力を効率的に確立できないかもしれないし、ビジネスニーズを満たすために私たちの製造業務を拡大することができないかもしれない。YUTREPIAの成功商業化はまた私たちがコントロールできない要素にある程度依存するだろう。したがって、承認されても、このような製品の販売から大量の収入を得ることはできないかもしれない。私たちがYUTREPIAの商業化過程で遭遇したどんな遅延や挫折も、私たちの業務や将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、わが社の投資に悪影響を及ぼすことになります。
著者らの臨床前研究と臨床試験は成功しない可能性があり、このような臨床前研究或いは臨床試験の遅延は著者らのコスト増加を招く可能性があり、そして候補製品を商業化する能力を著しく弱めるかもしれない。先の臨床試験の結果や進行中の臨床試験の中期結果は将来の結果を予測できない可能性がある。
私たちの薬物製品を商業化する前に、私たちの薬物製品がその期待用途に対して安全かつ有効であることを証明するために、広範な臨床前研究と臨床試験を行う必要がある。しかし、私たちの薬物製品が臨床前研究と臨床試験で安全性と有効性を証明することは保証できません。これは上場承認を得るために必要です。薬品開発の性質により,多くの候補製品,特に開発初期段階にある製品は,開発過程で終了する可能性がある。私たちはYUTREPIAの臨床開発を完了したと信じているが、私たちはまだ私たち自身の候補製品の最終承認や商業化を得ていないため、私たちの候補製品を市場に出すことに成功した記録はない。また,これまでYUTREPIAは比較的小さな研究群でのみテストを行ってきたため,必要であれば早期臨床試験の結果は大型臨床試験の結果よりも確実ではない可能性がある。そのほか、臨床前試験と早期臨床試験の結果は後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり、臨床試験の初歩的と中期結果は必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。
臨床前研究と臨床試験は試験設計、用量選択と患者登録標準中の欠陥などの要素によって失敗する可能性がある。臨床前研究と早期臨床試験の結果は後続の臨床試験の結果を代表できないかもしれない。臨床前研究と早期臨床試験で進展が得られたにもかかわらず、臨床テストの後期段階では、候補製品は期待した安全性と有効性特徴を示すことができないかもしれない。そのほか、同一候補製品の異なる試験間の安全性或いは有効性結果に有意差がある可能性があり、原因は試験方案の変化、患者群組成の差異、投与方案と他の試験方案の堅持及び方案の修正と臨床試験中の患者の脱落率を含むが、これらに限定されない。もし私たちの臨床前研究或いは臨床試験が成功しなければ、私たちの候補製品を市場に出すことができなくて、私たちの業務と将来性は実質的な不利な影響を受けるかもしれません。
そのほか、臨床前研究と臨床試験を行うことは高価で時間のかかる過程である。候補製品のタイプ,複雑性,新規性,期待用途によって,必要な研究や実験に要する時間が大きく異なる可能性がある。臨床試験は完成するのに数年かかるかもしれない。また,われわれの前臨床研究や臨床試験は,様々な要因により遅延または停止する可能性がある
● | 臨床試験の開始や継続に必要な資金の調達を遅延させ |
● | 十分な数の臨床試験候補製品の生産を遅延させる |
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● | 遅延と期待契約研究組織(CRO)と臨床試験場所は受け入れ可能な条項について合意した |
● | 臨床試験地点での遅延は機関審査委員会の承認を得た |
● | 適切な患者の臨床試験への参加を遅延させた |
● | 患者の臨床試験或いは治療後の後続行動を遅延させる; |
● | 規制当局が私たちの臨床前と臨床データを正確に説明しました |
● | 我々の候補製品または同様の医薬品または候補製品によって引き起こされる不良副作用または有害事象の重症度または流行率を含む予見不可能なセキュリティ問題。 |
もし私たちの臨床前研究や臨床試験が延期されれば、私たちの候補製品の商業化は延期され、そのため、大量の追加コストが発生したり、候補製品の開発への投資を回収できない可能性があり、これは私たちの業務に重大で不利な影響を与えるだろう。
臨床試験とデータ分析は高価で、時間がかかり、設計と実施が困難である可能性がある。私たちの製品が規制部門の承認を得ることに成功しなかった場合、あるいは私たちの製品に対する必要な臨床研究が積極的な結果を提供していない場合、私たちはこのような製品の開発を延期または放棄することを要求される可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼすだろう。
持続的な製品開発にはもっと多くの臨床試験が必要だ。人体臨床試験は非常に高価で、設計と実施が困難であり、一部の原因はそれらが厳格な監督管理要求を受けているからである。臨床試験過程も時間がかかる。私たちは私たちの製品がいつYUTREPIAを含む規制部門の承認を受ける可能性があるか確認することができない。また,失敗はこの過程のどの段階でも起こる可能性があり,FDAへのNDAの提出を断念したり,臨床試験を繰り返したりする問題に遭遇する可能性がある。現在または将来に開発された候補製品のいずれかの臨床試験の開始および完了は、いくつかの要因によって延期される可能性がある
● | 予測不可能な安全問題 |
● | 投与問題を決定し |
● | 臨床試験では有効性が乏しい |
● | 患者募集の速度は予想より遅い |
● | 治療中や治療後に患者を十分に監視することができない; |
● | 医療研究者は私たちの臨床方案あるいは私たちの方案の修正に従うことができないか、あるいはそれに従うことができない。 |
さらに、参加者を受け入れられない健康リスクに曝露しているようであるか、またはFDAが我々のIND提出またはこれらの試験の実施に欠陥があることを発見した場合、FDAまたは独立機関審査委員会(IRB)は、いつでも臨床試験を一時停止することができる。したがって、私たちは未来の臨床試験のスケジュールを保証したり、肯定的に予測することはできない。臨床データはNDA届出文書の重要な構成要素であるが、NDAはまたCMCデータを含み、FDAの承認基準を満たすための一連の追加データを含まなければならない。もし私たちが最終的にYUTREPIAの最終規制承認を得なければ、私たちは私たちの唯一の候補製品の開発を中止することを要求されるかもしれない。
FDAと他の国のような規制機関の上場承認過程は予測できず、私たちの候補製品は複数回の審査を受ける可能性があり、上場承認を得られない可能性もある。
候補薬品の発売承認(例えば、NDAプロセスを通じて)を求めることは広く、長く、高価で、内在的に不確定な過程である。私たちの候補製品を保証することはできません
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上場承認を得ます。規制当局は、様々な理由で、以下の理由を含むが、これらに限定されないが、私たちの候補製品の承認を延期、制限、または拒否する可能性がある
● | FDAまたは同様の規制機関は、様々な理由で、私たちの臨床前および臨床試験および人為的要因試験から収集されたデータ、または私たちが申請を支援するために提出または参考したデータを、候補製品の承認をサポートするのに十分ではないと考えるかもしれない |
● | FDAまたは他の国の同様の規制機関は、最終的に、私たちの製造プロセスまたは施設または私たちの第三者メーカーの製造プロセスまたは施設が、候補製品の承認をサポートするためにcGMPに適合することを証明するのに十分ではない、または私たちの候補製品の薬物CMCデータまたはデバイス生物学的互換性データが他の態様では承認を支持しないと結論する可能性がある |
● | 私たちの候補製品がその提案の適応に対して安全で有効であるか、またはその臨床的および他の利点がその安全リスクよりも大きいことを、FDAまたは他の国の同様の規制機関に証明することはできないかもしれない |
● | FDAや他の国のような規制機関の承認政策が変化する可能性があり、私たちのデータが承認されるのに十分ではない。 |
私たちが上場承認を得ても、FDAや他の国の同様の規制機関は私たちの候補製品を承認するかもしれませんが、承認された適応は私たちが申請したものよりも少ないか、あるいは安全警告や他の制限を含む可能性があり、これらの制限は私たちの候補製品の商業的可能性に悪影響を及ぼす可能性があります。同様に、規制機関は高価な発売後の臨床試験や他の研究の表現、あるいは高価なREMSによって承認される可能性があり、これは私たちの候補製品の商業成功または生存能力を著しく低下させる可能性がある。私たちはまた私たちの医薬製品を生産するための受け入れ可能な協力者を見つけることができないかもしれないし、承認されれば、商業数量と許容可能な価格で生産したり、生産できないかもしれない。
私たちの臨床試験に参加する患者を募集する時、私たちは困難に直面するかもしれない。
これらの試験に参加するのに十分な数の条件を満たす患者を見つけることができなければ、私たちの製品候補製品の臨床試験を開始または完成することができないかもしれない。
患者登録は以下の要素の影響を受ける可能性がある
● | 調査中の病気の重症度は |
● | 臨床試験案の設計と案の修正 |
● | 患者群の大きさと性質; |
● | 臨床試験に関する資格基準; |
● | 臨床試験を受けた候補製品の知覚されたリスクおよび利益は、我々の候補製品または同様の製品または候補製品によって引き起こされる不良副作用または有害事象の重症度または実行率を含む; |
● | 臨床試験が行われている候補製品に関する既存の安全性および有効性データ; |
● | 患者と臨床試験場所の距離 |
● | 互いに競争する療法と臨床試験の数と性質; |
● | 他の環境要因,例えば進行中の新冠肺炎の大流行や他の自然あるいは予見できない災害である。 |
候補製品の臨床試験で報告された任意の負の結果も、同じ候補製品の他の臨床試験において患者を募集し、維持することを困難または不可能にする可能性がある。
現在考えているように,小児科患者でYUTREPIAの臨床試験を開始すれば,この疾患を有する小児科患者の数が限られているため困難である可能性が予想される。また,PAHを治療する方法は開発中か開発中であることが知られている
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我々の臨床試験では,我々の潜在的な被験者は,これらの研究薬や承認薬からの競争に直面し,我々が計画している臨床試験の登録を遅らせる可能性がある。
計画中の患者登録または予約の遅延または失敗は、コスト増加、計画遅延、または両方をもたらす可能性がある。これらの遅延または失敗により、計画的または予想される時間範囲で臨床試験を行うことができない可能性があるため、私たちの業務および将来性は実質的な悪影響を受ける可能性がある。
FDAはYUTREPIAなどの組合せ製品の候補製品,あるいは革新的な薬物送達システムに依存する他の候補製品と考えており,製品開発や規制承認過程で追加的な挑戦,リスク,遅延に直面する可能性がある。
FDAは,DPIによって提供されるYUTREPIAが薬物−デバイス組合せ製品であると考えていることを示している。そこで,DPIは我々のセキュリティプロトコルの届出の一部として評価を行った.特定の薬物送達システムまたは装置を使用する製品を評価する際に、FDAは、薬物の安全性または有効性に悪影響を及ぼす可能性を含む、送達システムの特性およびその機能、ならびに薬物と送達システムとの間で起こりうる不良相互作用を評価するであろう。組合せ製品の場合、FDAの審査プロセスはより複雑である可能性があり、特に新しい投与システムに関連する場合には遅延をもたらす可能性がある。私たちはYUTREPIAのDPIを含む第三者の製品設計と製造輸送システムに依存しており、場合によってはFDAや他の規制機関に報告されたデータを参考にする権利がある。納入システムの品質や設計の問題、またはこれらの第三者とのビジネス紛争は、規制部門の承認および商業化を受ける候補製品が延期または阻止される可能性がある。
私たちは現在の候補製品のためにFDA 505(B)(2)の経路に従っている。505(B)(2)規制経路に依存して私たちの候補製品の米国での上場承認を申請できない場合、505(B)(1)NDA経路でこれらの候補製品の承認を求めることは、完全な安全性と有効性調査報告書を必要とし、私たちの候補製品のマーケティング承認を得る過程ははるかに長くなり、コストも高くなる可能性がある。
我々は現在、505(B)(2)のような米国の簡略化された規制経路の下で承認されることができる医薬製品の開発に焦点を当てており、この経路は、承認に必要な情報が、出願人によって行われていないか、または出願人のために行われ、出願人が参照権を得ていない研究から少なくとも部分的に承認されることを可能にするNDAの提出を可能にする。第505条(B)(2)条は、我々の特定の候補製品に適用されれば、FDAに提出されたNDA部分が公共分野のデータまたはFDAが承認された化合物の安全性および有効性に関する以前の結論に部分的に依存することを可能にし、これは、FDA承認を得るために生成される必要がある臨床データ量を潜在的に減少させることによって、候補製品の開発計画を加速させることができる。私たちは私たちの現在の候補製品YUTREPIAのためにこの道を探索した。FDAが与えられた候補製品に505(B)(2)の規制経路に依存することを許可しても、タイムリーに発売承認が得られるかどうか、または全くできないことを保証することはできません。
FDAは私たちに追加の臨床試験を要求して、発売薬物のいかなる変化を参考にすることを支持するかもしれません。これは非常に時間がかかり、私たちの発売許可を得ることを大幅に延期するかもしれません。また、業界他社の経験のように、我々の競争相手は、505(B)(2)規制経路に従って提出された任意の秘密協定を承認することを遅延させることなく、当社の機密協定の承認を要求する市民請願書をFDAに提出する可能性がある。FDAが我々の候補製品に関する決定または行動、またはFDAによる505(B)(2)条のより広い解釈に成功した場合、遅延を招く可能性があり、さらには、FDAが私たちの候補製品505(B)(2)の申請を承認することを阻止する可能性がある。505(B)(2)を用いて経路を制御することができても、この経路で承認された薬剤は、任意の他の薬剤と同様の承認後に制限され、条件、および要求される可能性がある。
さらに、505(B)(2)規制経路に従って提出されたNDAに関連するHatch-Waxman訴訟に直面する可能性があり、これは、私たちの候補製品の承認をさらに延期または阻止するかもしれない。製薬業の競争は激しく、505(B)(2)国家薬品監督管理局は505(B)(2)国家薬品監督管理局が言及した以前に承認された薬品の発起人の特許権を保護するための特殊な要求の制約を受けている。出願人の505(B)(2)セキュリティ協定で参照されている以前に承認された薬剤がオレンジブックに記載された特許によって保護されている場合、505(B)(2)出願人は、各特許が無効であり、強制的に実行できない、または侵害されないという秘密協定を提出した後にクレームを出さなければならない
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その後、特許所有者は、特許侵害に対して訴訟を提起することができ、これは、承認505(B)(2)秘密協定出願の強制遅延30ヶ月(または訴訟の却下または特許満了のうちの短い1つ)をトリガすることになる。さらに、裁判所がそのような訴訟において主張されている任意の特許の任意の権利要件が有効で侵害されていることが発見された場合、裁判所は、侵害が発見された特許が満了するまで論争製品の承認を禁止する禁令を発行する可能性がある。例えば,YUTREPIA NDAは505(B)(2)制御経路で提出されており,Tyvesoは参考市販薬として提案されている。“ハッジ·ワックスマン法案”によると、共同治療会社が2020年6月に提訴したため、FDAは30カ月に及ぶYUTREPIA NDAの承認を自動的に禁止された。2022年8月、30ヶ月の猶予期間が満了する前に、裁判所は、特許のうちの1つである“793特許”の主張が有効であり、当社に侵害されていることを認定し、YUTREPIAに対する任意の最終承認の発効日を“793特許の満了日よりも早くしてはならないことをFDAに命令する。裁判所の命令の結果として、FDAは、‘793特許の判決が控訴時に覆されない限り、またはPTABの裁決が控訴において無効であることが確認されない限り、’793特許の満了前にYUTREPIA NDAの最終承認を発行してはならない
承認された製品の製造業者は,共同治療会社のように,FDAに市民請願書を提出し,承認待ち競争製品の延期や追加的な承認要求を求めることも珍しくない。成功すれば、このような請願は大幅に延期され、新製品の承認さえ阻止されるかもしれない。しかし,FDAが最終的にこのような請願書を拒否したとしても,FDAは請願書を考慮して応答する際に承認を大幅に延期する可能性がある.
FDAが私たちの候補製品が505(B)(2)規制経路に適合していないと判断した場合、私たちの計画を再検討する必要があり、私たちの候補製品を経済的に効率的に商業化することができないかもしれない、あるいは全くできないかもしれない。505(B)(1)NDA経路で承認を求める場合、より多くの臨床試験を行うこと、より多くのデータおよび情報を提供すること、またはより多くの上場承認基準を達成することなど、より広範な要求およびリスクを受けるであろう。したがって、私たちの候補製品のマーケティング承認を得るのに要する時間と財政資源は大幅に増加する可能性があり、私たちの候補製品に関連するさらなる複雑かつリスクが生じる可能性がある。さらに、新しい競争製品は私たちの製品よりも早く市場に参入する可能性があり、これは私たちの競争地位、業務、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは候補製品パイプラインを持続的に開発できないかもしれません。これは私たちの業務と将来性に影響を与えるかもしれません。
我々の長期戦略の重要な要素の1つは,我々の印刷技術を用いてFDAが承認した薬物製品開発独自の革新により,候補製品パイプラインを開発していくことである。私たちが私たちの印刷技術を使用して特許革新の非特許薬物製品を開発できるか、あるいは他の方法で私たちの候補製品パイプラインを拡大することができなければ、許可機会によっても共同開発機会でも、私たちが予想している時間範囲でそのような候補製品の発売承認を得ることができれば、私たちの業務と将来性は実質的で不利な影響を受ける可能性がある。
我々は将来的に米国以外の候補製品の臨床試験を行う可能性があり,FDAはこのような試験のデータを受け入れないかもしれない。
FDAは,我々の候補製品の安全性と有効性宣言を支援するために米国国外で行われた臨床試験のデータを受け入れることができるが,INDによるものでなければ,第21 C.F.R.§312.120に規定されているいくつかの条件に制約される。例えば,FDAにこのような外国からの臨床試験のデータを受けさせるためには,独立した倫理委員会によって審査·承認され,臨床試験被験者のインフォームドコンセントを得ることを含む良好な臨床実践(GCP)に従って行われなければならない。FDAが必要と判断すれば,現場検査により研究データを検証できる必要がある。また,FDA申請を支援するために提出された外国の臨床データは米国人口と米国の医療実践に適用されるべきである。他の外国の臨床データを受けることに影響を与える可能性のある要素はアメリカと外国の間の臨床条件、研究人群或いは監督管理要求の差異を含む。
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私たちの第三者への依存に関するリスク
私たちはYUTREPIAの有効成分、設備、パッケージ、パッケージの単一サプライヤーを含む第三者に臨床と商業用品を提供することに依存している。
私たちは臨床および商業用品の第三者サプライヤーに依存して、私たちの候補製品で使用される活性医薬成分を含む、臨床および商業生産YUTREPIAに必要な材料およびコンポーネントを供給する。私たちはいつも私たちが要求する基準や私たちが受け入れられる条項でこれらの供給を得ることができないかもしれないし、根本的にできないかもしれません。私たちは代替サプライヤーをタイムリーに見つけることができないかもしれません。もし私たちが必要な臨床あるいは商業供給を得ることができなければ、私たちの生産運営と臨床試験、そして私たちの協力者の臨床試験は遅延あるいは中断する可能性があり、私たちの業務と将来性はそのため実質的かつ不利な影響を受ける可能性がある。
例えば,我々は現在YUTREPIAの活性薬物成分Treprostinilの独占サプライヤーに依存しており,同社は韓国のメーカーからTreprostinilを調達しており,このメーカーと長期供給協定を締結している。もし私たちの供給者が私たちが要求した数量で私たちに曲プーチニブを供給することができない場合、あるいは根本的にできない、あるいは他の方法で私たちへの供給義務を滞納することができない場合、またはそれが私たちとの関係を終了した場合、私たちは受け入れ可能な条件、タイムリー、または他の供給者から代替的な曲プチニブ供給を得ることができないかもしれない。私たちはまた独占的なサプライヤーに依存してパッケージとパッケージサービスを提供し、私たちはそのサプライヤーと長期契約を締結した。また,YUTREPIAはRS 00 Model 8 DPIを用いて管理されており,このDPIはイタリアに位置するPlattiapeで製造されている.我々は購入注文に応じてRS 00 Model 8 DPI供給を購入し,Plattiapeと長期契約をしていない.Treprostinilの供給、パッケージ、パッケージサービス、またはRS 00 Model 8 DPIの製造と供給が長期的に中断されれば、YUTREPIAの開発と商業化の能力および商業化のスケジュールは悪影響を受ける可能性がある
著者らはまた成都にコウソチニブを皮下注射するためにRGキットの製造と供給に依存し、スミス医療会社にCADD-MS 3、CADD LegacyとCADD-Solis輸液ポンプの持続的なサービスと支持を提供することに依存した。われわれのRGカートリッジ供給が中断したり,CADD−MS 3,CADD LegacyやCADD−Solis輸液ポンプの部品供給やメンテナンスが中断したりすると,トラプチニブ注射剤の販売が悪影響を受ける可能性がある。
また,Mainbridgeに依存してTreprostinilを皮下注射するための新しいポンプを開発している。Mainbridge社がこのポンプの開発に成功しなければ,トリプチニブ注射剤の販売は悪影響を受ける可能性がある。
また、2019年12月、1種の新しい新冠肺炎毒株が武漢中国で出現し、本四半期の報告10-Q表日まで引き続き全世界の大流行になったことが報告された。新冠肺炎の大流行の全面的な影響はまだ不明であり、しかもまだ変化し続けている。韓国、私たちのサプライヤーが曲プーチニを供給している国、イタリア、Plattiape本部がある国、そして成都がある国中国は、この病気の重大な爆発がありました。イタリアと中国にとって、これは国全体あるいは一部の地域の封鎖を招いています。新冠肺炎の大流行が製品と候補製品の開発と商業化のために十分な供給を得る能力に与える影響の程度は大流行伝播の重症度、場所と持続時間、及びそれを抑制或いはその持続的な影響を治療するための行動に依存する。
もし私たちが受け入れ可能な条項で他の製薬会社と許可や協力計画を確立したり維持したりすることができない場合、私たちは私たちの印刷技術を使用して他の候補製品を開発し、商業化することができないかもしれない。
私たちはすでに、製薬会社と協力して、許可と共同製品開発手配を通じて、私たちの印刷技術の応用を拡大することを考えているかもしれません。また、規制当局による候補製品のマーケティング承認を得ることができれば、パートナーと戦略関係を構築し、このような製品を商業化することができるかもしれません。
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カタログ表
協力と許可手配は複雑で時間のかかる交渉、記録、実施、そして維持である。もし私たちがそのような計画を選択すれば、私たちが協力や他の代替計画を作る努力は成功しないかもしれない。さらに、私たちが達成する可能性のある任意の協力または他の手配の条項は、私たちに不利になるかもしれないし、第三者とさらなる協力または他の手配を達成する能力を制限するかもしれない。例えば、連携プロトコルには、GSKとの連携プロトコルの場合のように、特定の識別された化合物の吸入アプリケーションにおいて印刷を使用する能力を制限する他の製薬会社と協力して印刷技術アプリケーションを拡大する能力を制限する排他的配置が含まれている可能性がある。
私たちが許可や協力計画を作ることができない場合、あるいは私たちが締結したこのような合意の条項が私たちに不利になったり、他の製薬会社と協力する能力を制限したりすることができなければ、承認されれば、私たちの印刷技術の応用を拡大したり、私たちの製品を商業化することができない可能性があり、私たちの業務や見通しは実質的で不利な影響を受ける可能性があります。
私たちの協力と許可計画は成功しないかもしれない。
私たちの協力と許可計画、そして私たちが未来に達成可能などんな協力と許可計画も、成功しないかもしれない。私たちの協力と許可計画の成功は私たちの協力者の努力と活動に大きく依存し、これは私たちの統制範囲内ではないだろう。私たちの協力と許可手配の過程で、私たちは以下のリスクを含むが、以下のリスクを含む多くのリスクに直面する可能性がある
● | 私たちの協力者は彼らが貢献する努力と資源を決定する上で大きな自由裁量を持っているかもしれない |
● | 著者らの協力者は臨床試験を延期し、臨床試験計画に資金不足を提供し、臨床試験を停止し、候補製品を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行い、或いは新しい候補製品の調合に臨床試験を要求する可能性がある。例えば、2018年7月、グラクソ·スミスクラインは、その関連する第一段階の臨床試験が完了した後、COPDウイルスの加重のための吸入性抗ウイルス薬の開発を中止することを決定し、グラクソ·スミスクラインが現在、私たちの協力の下で何の計画も進めているとは信じていない |
● | 私たちの協力者は独立して、または他の人と協力して、私たちの候補製品と直接または間接的に競争する製品を開発することができます |
● | 私たちは私たちが他人と協力する独占的な権限を私たちの協力者に与えることを制限するかもしれない。例えば、私たちとグラクソ·スミスクラインとの協力によると、私たちは現在いくつかの制限を受けています。印刷物を用いていくつかの確認された化合物を使用した吸入療法を開発することができるので、協力することができます |
● | 私たちの協力者は、私たちの知的財産権を正確に維持したり守ったりしていないかもしれないし、私たちの知的財産権または固有の情報を何らかの方法で使用して、それによって実際または脅威の訴訟を引き起こし、それによって私たちの知的財産権または固有の情報を無効にしたり、私たちを潜在的な責任に直面させたりする可能性がある |
● | 私たちと私たちの協力者との間で紛争が発生する可能性があり、これは私たちの研究、開発、または商業化活動の遅延または終了を招く可能性がある |
● | 私たちの協力と許可計画は終了するかもしれませんが、終了すれば、さらなる薬物製品開発や商業化のために追加の資金が必要になるかもしれません。例えば、G&Wラボ社との開発およびライセンス契約は2018年4月に相互に終了しました |
● | 私たちの協力者は、私たちと彼らとの協力や許可手配によって生成されたいくつかの知的財産権を持っているか、または共同で所有しているかもしれません。これは、私たちがそのような知的財産権を開発または商業化する能力を制限するかもしれません |
● | 私たちの協力者は、その業務の戦略的方向を変えるか、あるいは統制権や管理層の変更が発生する可能性があり、これは私たちと彼らとの協力手配の成功に影響を与える可能性があります。 |
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カタログ表
私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちは私たちの製品が彼らの知的財産権を侵害しているという第三者のクレームを受けるかもしれない。
過去、製薬業は迅速な技術変革と淘汰を経験し、私たちの競争相手は任意の新薬製品或いは関連技術の発売を阻止或いは延期する強い動機があり、その中にはその薬物製品或いは技術の知的財産権を確立し、潜在的な新しい参入者に対してこれらの権利を積極的に実行することを含む。競争相手や薬品の数の増加に伴い、私たちと他の業界参加者はますます侵害クレームの影響を受けることが予想される。
私たちのビジネス成功は、第三者特許または他の独自の権利を侵害することなく、私たちの医薬製品または候補製品を開発、製造、マーケティング、および販売する能力に大きく依存する。私たちを含む産業参加者たちには、特許の範囲がいつも明確ではない。私たちの業界で発行されている特許や提出されている特許出願数が大きいため、第三者が私たちの製品や技術が彼らの知的財産権を侵害していると主張するリスクがある。
私たちが提出した知的財産権侵害のクレームは、法的根拠があるかどうかにかかわらず、しかも通常保険に加入できなくても、時間と高価な訴訟を招く可能性があり、私たちの管理層の核心業務に対する注意を移し、結果にかかわらず、私たちの薬品製品の開発、製造とマーケティング活動に利用できる資源を減少させ、それによって私たちの業務と将来性に重大かつ不利な影響を与える。さらに、このような訴訟手続きは、私たちの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願は発行できないリスクに直面する可能性がある。私たちはまた私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。訴訟や他の法的手続きの開始と継続によって生じる不確実な要因は、市場での競争能力に重大かつ不利な影響を与える可能性もある。私たちにクレームをつけた第三者は、私たちに対する禁止や他の公平な救済を得ることができ、これは私たちの候補製品のさらなる開発や商業化を阻止するかもしれない。
特に、“ハッジ·ワックスマン法案”によれば、守秘協定出願人によって引用された“オレンジ書”に記載されている特許の所有者は、守秘協定出願人の第4段落の認証に関する通知を受けた後、秘密協定出願人に対して特許侵害訴訟を提起することができる。例えば、2020年6月、共同治療会社は米国デラウェア州地方裁判所に訴訟を提起し、米国デラウェア州地方裁判所にOrange Bookに列挙されたTyveso特許に対する特許挑戦を提起し、YUTREPIAのNDA最終承認後に30ヶ月間の規制を自動的に停止することをトリガした。FDAは共同治療会社の特許課題により,30カ月の有効期限が切れるまでYUTREPIAのNDAの承認を禁止されている。2022年8月、30ヶ月の猶予期間が満了する前に、裁判所は、特許のうちの1つである“793特許”の主張が有効であり、当社に侵害されていることを認定し、YUTREPIAに対する任意の最終承認の発効日を“793特許の満了日よりも早くしてはならないことをFDAに命令する。裁判所の命令の結果として、FDAは、‘793特許の判決が控訴時に覆されない限り、またはPTABの裁決が控訴において無効であることが確認されない限り、’793特許の満了前にYUTREPIA NDAの最終承認を発行してはならない。したがって,YUTREPIAを商業化できるまで(あれば)大きな遅延を受け,訴訟で大量の費用が発生する可能性がある。
私たちの権利侵害請求が成功した場合、第4項の認証に応答して提起された侵害クレームを含む場合、損害賠償金の支払いを要求される可能性があり、私たちの医薬製品または候補製品の開発または商業化を停止し、私たちの医薬製品または候補製品を再設計または再開発するか、または特許使用料を締結することができるかもしれません。いずれも、私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの製品を再設計したり再開発したりする努力には追加の資金と時間が必要で、最終的には成功しないかもしれません。
将来、知的財産権訴訟に関連する複雑な技術問題と固有の不確実性を考慮して、私たちがその後のいかなる訴訟でも勝つことを保証することはできません。私たちの競争相手は私たちよりも多くの資源を持っているかもしれないし、私たちよりもこのような訴訟の費用を効果的に受けることができるかもしれない。
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カタログ表
私たちのビジネス成功は私たちの知的財産権を保護する能力に大きく依存する。
私たちのビジネス成功は私たちがアメリカや他の場所で私たちの候補製品と印刷技術について特許保護と商業秘密保護を獲得し、維持する能力に大きく依存しています。もし私たちが私たちの知的財産権を十分に保護できなければ、私たちの競争相手は私たちが持っているかもしれないどんな競争優位性を侵食、否定、または占領するかもしれない。私たちの競争地位を保護するために、私たちはすでにアメリカと他のところで私たちの候補製品と印刷技術について特許を申請し続けます。特許出願の対象を決定し、特許出願を提出するプロセスは、高価で時間がかかる。私たちは合理的なコスト、タイムリー、または根本的に必要または望ましい特許出願を提出することができるということを保証することはできません。さらに、いくつかの特許出願は特許発行前に秘密であるため、第三者は、私たちが未解決の特許出願がカバーしている主題について特許出願を提出している可能性があり、私たちはこれらの出願を知らず、私たちの特許出願は他の人の特許出願よりも優先されていない可能性がある。しかも、私たちが扱っている特許出願が特許取得につながるということを保証することはできません。発表されると、世界各地のすべての特許出願および出版物は、私たち自身の特許出願を含めて、私たちの新しい特許出願の優先技術となり、特許の取得または妨害によって得られる可能性のある特許保護範囲を阻止することができる。異なる法域の特許庁が特許を付与するための基準は,常に予測可能または統一的に適用されるわけではなく,時々変化する可能性がある。
私たちが候補製品または印刷技術のために特許保護を得ることができたとしても、そのような特許保護の範囲が十分でなければ、第三者の開発または商業化が私たちの候補製品または技術の製品または技術をコピーする可能性があることを阻止するために、そのような特許保護に頼ることができない可能性がある。製薬業界の特許の実行可能性は複雑な法律や科学的問題に関連しており,不確実である可能性がある。したがって、私たちは第三者が私たちの特許の有効性、実行可能性、または範囲に挑戦することに成功しないということを保証できません。私たちの特許への成功的な挑戦は、私たちの薬物製品の模造バージョンが私たちの特許が満期になる前に発売されるか、または他の方法で他人の類似または商業化または同じ製品および技術の使用を阻止または商業化する能力を制限することをもたらす可能性がある。私たちの特許に対する成功的な挑戦はまた私たちの薬物製品や技術の特許保護期間を短縮する可能性があります。しかも、私たちは私たちの知的財産権を実行するために、許可されていない使用を発見したり、適切で十分でタイムリーな行動を取ることができるということを保証することはできません。もし私たちが私たちの知的財産権を十分に保護できなければ、私たちの業務、競争地位、そして見通しは重大で不利な影響を受けるかもしれない。
たとえ私たちの特許や特許出願が挑戦されていなくても、それらは私たちの知的財産権を十分に保護したり、第三者が私たちの特許や他の知的財産権を迂回して設計することを阻止することができないかもしれない。もし私たちが提出または提出可能な特許出願が特許付与を招くことができない場合、または私たちの任意の特許出願の範囲が挑戦された場合、私たちは私たちの候補製品を開発する際に困難に直面する可能性があり、会社は私たちとの協力を勧められる可能性があり、候補製品を商業化する能力は実質的で不利な影響を受ける可能性がある。私たちのどの特許出願が特許を招くかを予測することはできませんし、私たちのどの特許も無効が発見されないこと、強制執行できない、または第三者の挑戦を受けることを保証することはできません。他の人たちの特許は私たちの技術を採用した候補製品の商業化を阻止するかもしれない。また、新製品候補製品の開発、臨床試験、規制審査に要する時間を考慮すると、我々候補製品を保護する任意の特許は、これらの候補製品の商業化が承認される前または直後に満了する可能性がある。
また、特許の発行は、特許標的の発明性、またはその範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではない。私たちの特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する既存技術、すなわち任意の既知の発明の証拠が発見されたことを保証することはできません。そのような従来技術が存在する場合、特許を無効にするために使用されてもよく、または特許の発行を阻止することができる。
さらに、私たち、私たちの協力者、または私たちのライセンシーは、特許保護を受ける前に、開発および商業化活動中に行われた発明の特許可能性を決定することができない可能性があり、そうでなければ遅すぎるかもしれない。したがって、私たちは特許保護を求めたり、私たちの特許地位を強化する潜在的な機会を逃すかもしれない。
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もし私たちが私たちの商業秘密を保護できなければ、私たちの印刷技術と候補製品の価値は否定的な影響を受ける可能性があり、これは私たちの競争地位と将来性に実質的で不利な影響を与えるだろう。
特許保護に加えて、私たちは私たちの知的財産権のいくつかの側面を保護するために商業秘密保護に依存している。従業員、コンサルタント、コンサルタント、CRO、CMO、協力者、その他の第三者など、私たちのビジネス秘密のすべての部分にアクセスする権利があることを要求していますが、私たちと秘密と秘密協定を締結する権利がありますが、これらの当事者が私たちのビジネス秘密を含む契約義務に違反しないことを保証することはできません。一方が商業秘密を不正に開示したり流用したりする疑惑を強制するのは難しく、高価で時間がかかるので、私たちはそれに成功しないかもしれない。もし私たちが私たちの商業秘密を守るための措置が裁判所に不十分だと判断されれば、私たちは私たちの商業秘密を流用する側について十分な追跡権を得ることができないかもしれない。
商業秘密は、時間が経つにつれて、私たちが商業秘密を保護しているにもかかわらず、私たちの競争相手によって独立して発見されるか、または他の方法で知られるかもしれないので、保護することは難しいかもしれない。もし私たちの任意の商業秘密が私たちの競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは、そのような競争相手またはそのような技術または情報を伝達する人がその技術または情報を利用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。これらの競争相手は、私たちの開発努力から得られた競争優位性の一部または全部を複製し、故意に私たちの知的財産権を侵害し、私たちが保護された技術をめぐって設計したり、彼ら自身の私たちの知的財産権に属さない競争力のある技術を開発しようとするかもしれない。
もし私たちの商業秘密が私たちの競争相手に漏れたり、私たちの競争相手によって独立して開発されたら、私たちの競争相手は私たちの印刷技術を利用してそれと競争する候補製品を開発するかもしれません。私たちの印刷技術と私たちの候補製品の価値はマイナスの影響を受けるかもしれません。これは私たちの競争的地位と見通しに重大で不利な影響を及ぼすだろう。
私たちは第三者が持っている知的財産権ライセンスに依存している。
私たちは、将来的に第三者とライセンス契約を締結して、私たちの研究、開発、商業化活動において彼らの技術を使用する権利を許可することが可能になりました。ライセンス契約は、一般的に、私たちに様々な職務調査、マイルストーン支払い、特許権使用料、保険、その他の義務を適用し、もし私たちがこれらの義務を遵守できなければ、私たちの許可者はこれらのライセンス契約を終了する権利があるかもしれません。これらのライセンス契約を終了したり、私たちのライセンス権利を減少またはキャンセルしたり、私たちのライセンス権利の排他性は、私たちの候補製品を開発し、商業化する能力などに悪影響を及ぼす可能性があります。私たちはあなたに私たちが商業的に受け入れ可能な条項で新しい許可証を交渉できるか、あるいは根本的にできないということを保証することができません。
また、ノースカロライナ大学の許可により、ノースカロライナ大学に私たちの印刷技術のいくつかの特許権を付与しました。ノースカロライナ大学の許可証によると、もし私たちが合意に深刻に違反して規定された時間内にこのような違反を是正できなかったら、ノースカロライナ大学は私たちの許可証を終了する権利があります。もしUNCが私たちの許可を終了し、私たちの製品がこの許可に依存した場合、それは私たちにクレームを出すかもしれません。もし彼らが成功したら、私たちは印税を支払うことでUNCの不正使用の特許権を賠償することを要求されるかもしれません。
また,特許権を許可する協定は,特許の起訴や保守を制御できない可能性があるため,どのような特許請求や論拠を提示するかを制御できない可能性があり,これらの特許権から必要または望ましい特許保護を獲得,保守,または成功させることができない可能性がある.私たちが許可したいくつかの特許の起訴と維持には主な支配権がないので、これらの特許と出願が私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴または維持されることを保証することはできません。私たちはまた、私たちのライセンシーの特許起訴と維持活動が適用された法律および法規に従って行われるか、または効果的かつ強制的に実行可能な特許が生成されることを保証することはできません。
私たちの第三者とのいくつかのライセンス契約の条項によると、私たちのいくつかの第三者ライセンス者は、場合によっては権利があるが、私たちのライセンス特許の実行を制御したり、これらの特許が無効であると主張する任意のクレームに対して抗弁する義務はありません。私たちが実行や弁護を許可されても、私たちは私たちの許可者の協力が必要で、私たちは以下のような協力を得ることを保証することはできません
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商業的に受け入れられる条項、あるいは全く受け入れられない。私たちはまた、私たちの許可者が十分な資源を割り当てるか、彼らを優先したり、これらの特許の実行またはこれらの主張の弁護を優先して、許可特許における私たちの利益を保護することを保証することはできません。もし私たちが特許保護を受けることができない場合、または第三者に対して既存または未来の特許を強制的に実行することができなければ、私たちの競争地位、業務、および将来性は実質的で不利な影響を受ける可能性がある。
しかも、知的財産権許可はいつも商業的に許容可能な条項で私たちに提供されるわけではないかもしれないし、全くそうではないかもしれない。もし私たちが依存しているライセンスが商業的に許容できる条項で私たちに提供できない場合、あるいは全く得られない場合、私たちは印刷技術や候補製品を商業化する能力、および私たちの業務と将来性は、実質的な悪影響を受ける可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を強制的に施行できないかもしれない。
世界各地で私たちの印刷技術と私たちの候補製品の申請、起訴、強制執行、そして特許の保護は目を引くほど高価かもしれないし、財務的にも商業的にも不可能かもしれない。私たちが特許保護を受けていない国では、私たちの競争相手は私たちのノウハウを使用してそれと競争する候補製品を開発することができるかもしれない。
また、米国の管轄地域でない法律制度は米国の法律のように知的財産権を保護しない可能性があり、私たちがこれらの管轄区で私たちの知的財産権を実行することは大きな困難に直面する可能性がある。特定の開発途上国の法制度は特許と他の知的財産権の実行に不利かもしれない。したがって、私たちはこれらの国で私たちの特許や他の知的財産権を侵害または流用することを阻止するために困難に直面するかもしれない。
私たちは競争相手が私たちの知名度を利用することを防ぐために、私たちの商標、商号、サービス商標権を保護する必要がある。
私たちはLiqudia、Liqudiaロゴ、印刷物、YUTREPIAのような商標、商号、サービスマーク権を保護することは、製品の認知度、私たちのブランドを保護し、営業権を維持し、市場シェアを維持または増加させる重要な要素だと信じている。私たちは、新しい商標、商号、サービスマークの登録を試み、私たちの商標、商号、サービスマーク権を維持し、実行するために、多くのコストと労力を費やすかもしれません。もし私たちが商標、商号、サービスマークの権利を侵害されないように十分に保護しなければ、私たちがこれらの商標に形成されたどんな名前の識別も紛失または損傷する可能性がある。
第三者は、私たちの製品を販売または販売し、承認されれば、他人の商標、商号、サービスマーク権を侵害する可能性があると主張する可能性がある。医薬製品の販売やマーケティングでは,商標,商号,サービス商標の侵害問題がしばしば発生している。もし私たちが私たちの商標、商号、サービス表記権に関するいかなる紛争に巻き込まれれば、私たちが勝訴するかどうかにかかわらず、私たちは費用が高く、注意力を分散させ、時間のかかる訴訟に参加することを要求される可能性があり、これは私たちの業務を損なうかもしれない。もし私たちが使用している商標、商号、サービスマークが他の会社の商標、商号、またはサービスマークを侵害していることが発見された場合、私たちは損害賠償責任を負い、これらの商標、商号、またはサービスマークの使用を停止させることを余儀なくされる可能性があり、したがって、私たちはこれらの商標、商号、またはサービスマークの中で発展してきたすべての名称の承認を失う可能性がある。
私たちの候補製品製造に関連した危険
我々の候補製品は、以前にFDAによって承認された製品を製造するために使用されていない当社独自の新規な技術Printに基づいているため、開発およびその後に最終規制承認を得る時間およびコストを予測することは困難である。
私たちの将来の成功は、YUTREPIAを含む、私たちの新しい印刷技術とこの技術に基づく製品の成功にかかっている。私たちの知る限り、私たちの印刷技術を用いて製造された薬物の発売や商業化は最終的に承認された規制機関はない。私たちは最終的な承認を得ず、私たちの印刷技術を使用した候補製品を市場に出して商業化することはできないかもしれない。
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YUTREPIAを市場に出す最終承認を得ても、製品を効率的に商業化するためには、私たちの製造能力を拡大する必要があります。我々は印刷製造プロセスの拡大を完了したことがなく,この過程を効率的かつタイムリーに達成できなければ,FDAの最終承認を得てもYUTREPIAの商業化能力を悪影響を受けることになる。
私たちの業務はノースカロライナ州のモリスビルに集中しています。自然災害や他の予見できない事件によって、私たちまたは私たちのサプライヤーの中断に影響を与えることは、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの現在の業務の大部分はノースカロライナ州のモリスビルに集中しています。しかも、私たちの在庫は限られたいくつかの場所に保管されている。火災、洪水、ハリケーン、地震、または他の災害、または予見できない事件は、私たちの施設または私たちが持っている在庫に大きな被害を与え、深刻な混乱や減少、または運営停止を要求する可能性があります。資源を1つの施設から別の施設に移し、私たちの施設を修理または交換するか、または在庫が深刻に損傷した場合に在庫を交換することは困難で、高価で、時間がかかるだろう。しかも、私たちの保険は私たちのすべての損失をカバーするのに十分ではないかもしれないし、受け入れ可能な条項で私たちに保険を提供し続けないかもしれないし、根本的にはできないかもしれない。また、私たちのサプライヤーが似たような災害や予見不可能な事件に遭遇した場合、在庫の重大な損失と、私たちの物資の獲得に重大な遅延に直面する可能性があり、あるいは代替サプライヤーからの物資調達が要求され、したがって大量のコストが発生する可能性がある。私たちまたは私たちのサプライヤーによって経験されたいかなる重大な未保険損失、長期または反復的な運営中断または運営不能は、私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの従業員に関連したリスク
私たちは技術労働者に依存しており、高度管理者を含む技術者のサービスを失ったり、新しい技術者を引き付けることができない場合、私たちの業務や将来性は悪影響を受ける可能性があります。
私たちが将来潜在的に成長する能力を経営し、管理し続ける能力は、上級管理職の従業員を含む適切な技能と適格な従業員を長期的に雇用し、維持する能力にかかっている。私たちの仕事の専門性のため、適切な候補者の数は限られている。私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社、教育と研究機関、政府実体などと研究、技術、臨床及び販売とマーケティングを競争しています。また、私たちの将来の潜在的成長を効果的に管理するためには、私たちの財務統制とシステムを改善し、必要に応じて販売、マーケティング、管理、財務担当者を募集する必要があります。私たちの販売チームのメンバーのサービスを失うことは私たちが業務戦略を成功させる能力を大きく損なうかもしれません。もし私たちが技術人材、特に私たちの最高経営責任者ロジャー·ジェブスを引き付けることができなければ、私たちの業務と将来性は実質的な不利な影響を受けるかもしれない。
私たちの普通株に関するリスクは
将来的に公開市場で私たちの普通株を売ったり、私たちの普通株に変換できる証券を売ったりすることで、私たちの株価が下落する可能性があります。
私たちの普通株を大量に売却したり、これらの売却が発生する可能性があると考えたりするため、私たちの株価は下落する可能性がある。これらの売却、あるいはこれらの売却が起こりうる可能性は、将来的に私たちが適切だと思う時間と価格で株式証券を売却することをより困難にする可能性もある。
2023年5月1日現在、我々が発行した普通株は64,717,549株であり、そのうち54,836,202株の普通株、または2023年5月1日までに発行された普通株の84.7%は、改正された1933年の証券法または証券法に基づいて自由に取引することができ、我々の“関連者”が保有していない限り、制限されず、またはさらに登録されていない。証券法の規定により、2023年5月1日現在、我々の株主が保有する残り9,881,347株の転売は現在禁止されているか、または他の方法で制限されている。我々の株式インセンティブ計画又はこれらの計画に基づいて付与された将来の報酬は、適用されるホームスケジュール、任意の適用される市場行き詰まり及びロックプロトコルの規定、並びに証券法第144条及び第701条の規定により許容される範囲内で、我々の株式インセンティブ計画又は当該計画に基づいて付与された将来の奨励に基づいて、発行された株式を公開市場で販売することができる。
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2023年5月1日現在、私たちの流通株を保有する1,887,937株は、2023年5月1日の流通株の2.9%を占めており、いくつかの条件の制限の下で、彼らの株の売却に関する登録声明を提出すること、または彼らの株を自分または他の株主に提出できる登録声明に含めることを要求する権利がある。私たちはまた、従業員株購入計画を含む、私たちの株式補償計画に従って発行可能なすべての普通株の要約と売却を登録しました。登録権所有者に株式の要約や売却を登録すると,これらの株は発行または転売(場合によっては)に公開市場で自由に販売することができるが,ロックプロトコル(あれば)を遵守しなければならない.
私たちは私たちの普通株の市場価格が変動する可能性があると予想して、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれません。
製薬とバイオテクノロジー会社の証券の取引価格はずっと大きく変動してきた。そのため、私たち普通株の取引価格は大きく変動する可能性があり、様々な要素の影響を受けて大幅に変動する可能性があり、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできない。私たちの普通株の市場価格は多くの要素の影響を受けるかもしれません
● | 私たちが開発する可能性のある候補製品や競争相手の任意の臨床試験結果 |
● | 普及協定によると、私たちは商業的権利を持つSandozのトリプチニブ注射剤の成功; |
● | 成都はRG薬箱の発売に成功し、市場でRG薬箱の皮下注射トリプチニブの投与を受けた |
● | Mainbridgeが皮下注射曲プチニブのための新しいポンプの開発を完了し、FDAの承認をタイムリーまたは根本的に得ることができるかどうか |
● | 私たちの現金資源は |
● | 競合製品や技術の承認や成功 |
● | 私たちが開発する可能性のある任意の候補製品は、YUTREPIAを含み、FDAまたは同等の外国規制機関によって発売が許可されるか、またはそのような承認を得ることができない場合がある |
● | 株主や特許訴訟などの重大な訴訟に参加しています各方面間共同治療会社の私たちが主張する特許に関する継続的な控訴を含む、発起人会社または特許を保有する可能性のある他の会社の審査手続きおよびHatch-Waxman訴訟; |
● | アメリカや他の国の法規や法律の発展 |
● | FDAの最終承認を得たら、YUTREPIAを含めて、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を商業化するために努力します |
● | 特許または他の固有の権利に関連する開発または論争; |
● | キーパーソンの採用や退職 |
● | 私たちの候補製品や臨床開発計画に関連する費用レベルは |
● | 私たちは他の候補製品や製品の結果を発見し、開発し、得るために努力している |
● | 財務結果、発展スケジュール、または証券アナリストの提案に関する推定の実際または予想変化; |
● | 私たちの財務業績や私たちと似ていると思われる会社の財務業績の違い |
● | 医療支払い制度の構造を変え |
● | 製薬およびバイオテクノロジー産業の市場状況および新しいまたは変更された証券アナリストの報告または提案を発表する; |
● | 一般的な経済、産業、市場状況; |
● | “リスク要因”の節で述べた他の要因。 |
一般的な株式市場、特に我々のような製薬会社の証券の市場価格は、時々変動を経験しており、この変動は関連会社の経営業績とは無関係であることが多い。これらの広範な市場と業界の変動は、私たちの経営業績にかかわらず、私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼすかもしれない。多くの製薬会社の株価変動はこれらの会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しない。最近のいくつかの場合、1株の市場価格が変動した場合、その株の保有者は、当該株を発行した会社に対して証券集団訴訟を起こした。もし私たちの株主が訴訟を起こしたら
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私たちにとって、訴訟の弁護と処置は費用が高く、私たちの経営陣の時間と注意力を分散させ、私たちの経営業績を損なう可能性があります。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな影響を与えることができるだろう。
2023年5月1日現在、私たちの役員、役員、主要株主、および彼らのそれぞれの関連会社の実益は、私たちの36.4%の株式を持っています。したがって、我々の役員、取締役、主要株主は、取締役会(“取締役会”)の構成を決定し、株主の承認を必要とするすべての事項(合併や他の業務合併を含む)について投票する上で大きな影響力を持ち、引き続き我々の運営に大きな影響を与えることになる。このような所有権の集中は、私たちの支配権の変更を遅延または阻止したり、潜在的な買収者が私たちの支配権を獲得しようとするのを阻止したりする可能性があり、あなたは私たちの株主の一つとして、これがあなたの最適な利益に合致すると思うかもしれません。これは逆に私たちの株価に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの株主が取締役会や経営陣を交代または罷免しようとすることを阻止する可能性がある。
上場企業としては、財務報告書に対する適切かつ効果的な内部統制を策定·維持する義務があり、これができなければ、投資家の信頼に悪影響を与え、株式の取引価格に影響を与える可能性がある。
財務報告に対する効果的な内部統制は、信頼できる財務報告を提供するために必要であり、適切な開示制御や手順とともに詐欺を防止することを目的としている。必要な新しい制御措置や改善された制御措置を実施できなかったり、実行中に遭遇した困難は、私たちの報告義務を履行できない可能性があります。悪い内部統制はまた、投資家が私たちが報告した財務情報に自信を失う可能性があり、これは私たちの普通株の取引価格にマイナス影響を与える可能性がある。さらに、私たちが将来的に改正された“サバンズ-オキシリー法案”(Sarbanes-Oxley Act)第404条について行った任意のテスト、または私たちの独立公認会計士事務所がその後に行ったテストは、財務報告の内部統制における私たちの欠陥を明らかにする可能性があり、これらの欠陥は重大な弱点と考えられているか、または私たちの合併財務諸表を前向きまたは追跡的に変更する必要があるか、またはさらなる関心または改善すべき他の分野を発見する必要があるかもしれない。
サバンズ·オキシリー法案の要求によると、2019年12月31日現在の会計年度から、我々ICCRの有効性に関する報告書を経営陣が提出しなければならない。より多くの情報については、項目4.制御とプログラムを参照されたい。
JOBS法案の定義によると、私たちは“新興成長型会社”であり、新興成長型会社に適用される開示やガバナンス要求が低下するため、我々の普通株の投資家への吸引力が低下する可能性がある。
私たちはJOBS法案で定義されている“新興成長型企業”であり、“新興成長型企業”ではない他の上場企業に適用される様々な報告要件のいくつかの免除を利用しており、これに限定されるものではないが、サバンズ·オックス法404条の監査人認証要件を遵守する必要はないが、定期報告や本の役員報酬に関する開示義務の削減、役員報酬の非拘束性相談投票の免除要求、株主承認までに承認されていない金パラシュート給与の免除要件を削減している。私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存して私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。私たちは私たちがもはや“新興成長型会社”ではなくなるまで、このような報告書を利用して免除するつもりだ。我々は、(I)本年度の総収入が10.7億ドルを超える財政年度の最終日まで“新興成長型企業”となり、(Ii)2023年の最終日、(Iii)過去3年間で10億ドルを超える転換不能債券を発行したか、または(Iv)米国証券取引委員会規則に基づいて、大規模加速申告会社の日と考えられている。
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私たちの定款書類やデラウェア州法律によると、反買収条項は私たちの買収を困難にし、私たちの株主の現在の経営陣の交換や更迭の試みを制限し、私たちの株価に悪影響を及ぼす可能性があります。
会社登録証明書及び定款の規定は、株主がその株式によって割増される可能性のある取引を含む、実際又は潜在的な支配権変更又は管理層変更に係る取引を遅延又は阻止することができ、又は我々の株主がその最適な利益に適合すると考えられる取引を含むことができる。したがって、このような規定は私たちの株価に悪影響を及ぼすかもしれない。その他の事項を除いて、会社登録証明書と定款:
● | 取締役会が最大1000万株の優先株と、彼らが指定する可能性のある任意の権利、優遇、特権を発行することを許可する |
● | 当社の取締役会の決議を経てのみ許可された取締役数を変更できることを規定しています |
● | 法律には別に規定がある以外は、新たに設立された役員職を含め、当時在任取締役の過半数が賛成票を投じることができると規定されている |
● | 私たちの株主に要求するいかなる行動も、正式に開催される株主年次会議または特別会議で行われなければならず、書面で同意してはならない |
● | 私たちの取締役会のすべてのメンバーが選挙を起こさないように互い違いの取締役会を作ります |
● | 株主がこれ以上投票したり行動したりすることなく、私たちの株式の許可が許可されていますが、発行されていない株式の発行を許可します |
● | 取締役会のメンバーを指名したり、株主総会で行動可能な事項を提出したりする事前通知要求を規定する。 |
また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、デラウェア州一般会社法(“DGCL”)第203条の規定によって管轄されており、この条項は、デラウェア州会社が株主が私たちの15%の株式を獲得した日から3年以内に、私たちが発行した株の15%を超えるいかなる株主とも広範な業務統合を行うことを一般的に禁止している。
取締役会がいつでも選択する認可優先株の条項は、株主がさらなる投票または行動をとることなく、普通株式所有者に割り当てることができる収益および資産金額を減少させるか、または普通株式所有者の権利および権力(投票権を含む)に悪影響を及ぼす可能性がある。したがって、私たちの普通株式保有者の権利は、私たちが将来発行する可能性のある任意の優先株保有者の権利によって制約され、不利な影響を受ける可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格を低下させるかもしれない。
私たちの会社の登録証明書や定款やデラウェア州会社法の遅延または制御権の変更を阻止する条項は、私たちの株主が普通株のプレミアムを獲得する機会を制限する可能性があり、投資家が私たちの普通株に支払う価格に影響を与える可能性もあります。
私たちの会社登録証明書は、デラウェア州衡平裁判所が私たちの株主のために開始する可能性のあるいくつかのタイプの訴訟および訴訟の唯一および独占フォーラムを指定し、これは、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または他の従業員との紛争において有利な司法フォーラムを得ることができる私たちの株主の能力を制限するかもしれない。
我々の会社登録証明書は、法律によって許容される最大範囲内で、デラウェア州衡平裁判所が、(I)私たちが提起した任意の派生訴訟または訴訟を代表する、(Ii)私たちの任意の役員または上級管理者の私たちまたは私たちの株主に対する受託責任に違反すると主張する任意の訴訟、(Iii)DGCL、私たちの会社登録証明書、または私たちの定款の任意の規定に基づいて私たちにクレームを提起する任意の訴訟、または(D)内部事務原則に基づいて私たちにクレームを提起する任意の訴訟であることを規定する提供この規定は、証券法又は取引法に規定された義務又は責任を執行するための訴訟には適用されない。さらに、私たちの付例は、証券法に基づいて提起された訴因を解決するための任意のクレームを解決するための米国連邦地域裁判所の独占フォーラムを指定する。当社の株式株式の任意の権益を購入又はその他の方法で取得した者又は実体は、上記条文の通知を受けたものとみなされ、上記条文に同意した。このような裁判所条項の選択は、株主が司法裁判所で、私たちまたは私たちの役員または上級管理者と紛争することに有利だと思うクレームを提出する能力を制限する可能性があります
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私たちと私たちの役員や上級管理職に対するこのような訴訟を阻止する。代替的に、裁判所がこの選択された裁判所条項が1つまたは複数の特定のタイプの訴訟または訴訟手続きに適用されないことを発見した場合、私たちは、他の管轄区域でそのような事項を解決することに関連する追加費用を生じる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、将来性、または運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは予測可能な未来に私たちの普通株に現金配当金を支払わないと予想されるので、資本付加価値(あれば)があなたの唯一の収益源になるだろう。
私たちは株式証券の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の成長と発展に資金を提供します。さらに、私たちとHCRの既存のRIFA条項は私たちが配当金を支払うことを禁止して、未来の任意の債務または融資協定の条項は私たちが配当金を支払うことを阻止するかもしれない。したがって、予測可能な未来には、私たちの株式証券の資本付加価値(もしあれば)があなたの唯一の収益源になるかもしれません。
私たちの長期契約買収コストや無形資産(営業権を含む)の減価は、私たちの経営業績に重大な非現金悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちがRareGenを買収する会計では、私たちは大量の契約買収コスト、無形資産、商業権を記録した。公認会計原則によると、私たちは少なくとも年に1回評価し、営業権の価値が損なわれているかどうかをより頻繁に評価しなければならない。契約購入コストと償却無形資産は、減値指標が発生した場合に減値評価を行う。営業権の評価は様々な要素、私たちの業務の成功に依存し、私たちがYUTREPIA監督部門の許可を得た能力、全世界市場と経済状況、収益成長と期待キャッシュフローを含む。減値は、FDAの行動、増加する競争定価圧力、および様々な他の要素のような、私たちが制御できない要素によって引き起こされるかもしれない。重大で予期しない変化や、YUTREPIAのNDAを含む候補製品に対する規制承認を得たり維持することができず、今後しばらくの間、減価のための非現金料金を支払う必要があるかもしれませんが、この費用の間の運営結果に深刻な影響を与える可能性があります。
一般リスク因子
私たちの候補製品の商業化に関する一般的なリスク
我々の業務と運営は、新冠肺炎の全世界的な大流行の持続的な蔓延を含む衛生流行病の影響を受ける可能性がある
私たちの業務と運営は、私たちが事務所、製造施設、臨床試験場所が集中している、あるいは他の業務が運営している地域で衛生流行病の悪影響を受ける可能性があり、私たちが依存している臨床試験場所、契約メーカーあるいはサプライヤーと契約研究組織の運営が深刻に中断される可能性があります。例えば、2019年12月から、1種の新しいコロナウイルス株(新冠肺炎)が武漢、中国で出現し、米国やいくつかのヨーロッパ諸国を含む複数の国に伝播することが報告されている。2020年3月、世界保健機関は新冠肺炎を全世界疫病と発表し、アメリカは新冠肺炎疫病を国家緊急状態と発表した。新冠肺炎の大流行は、米国各州や地方の命令を含む病気の伝播を減少させるための旅行やその他の制限をもたらし、その中には、個人の居住地への避難の指示、企業や政府機関に実物場所での不要な行動の停止を指示し、特定の不必要な集会や活動を禁止し、不要な旅行の停止を命令することが含まれている。2020年と2021年には、州と地方政府が似たような行政命令を発表し、全米の大部分の司法管轄区域が非常事態を宣言した。2022年4月、上海の港や空港は新冠肺炎の再発により閉鎖され、同市は封鎖され、輸出入活動が中断された。米国では,これらの行政命令の多くは撤回されているが,我々は依然として警戒し,より多くの行動が必要かどうかを決定するために行われている新冠肺炎の流行を注視し続けている。
新冠肺炎疫病に関連する遠隔作業政策、隔離、現地避難および類似の政府命令、閉鎖またはその他の業務運営の制限は生産性と私たちの
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研究·開発活動は,その規模は制限の長さや重症度,および我々が正常な過程で業務を行う能力の他の制限に部分的に依存する.また,我々の従業員は遠隔作業に慣れているにもかかわらず,遠隔作業手配による内部制御の変化は,我々の財務報告作成過程における制御欠陥を招く可能性があり,これは重大である可能性がある
このような注文は、材料の可用性やコストにも影響を与える可能性があり、これは、私たちのサプライチェーンを混乱させ、進行および計画中の臨床試験および準備活動を行う能力に影響を与える可能性がある。
新冠肺炎の全世界範囲での大流行は持続的に急速に変化している。新冠肺炎の大流行が私たちの業務と運営に与える影響の程度は、著者らの臨床開発と監督管理努力を含み、本10-Q表四半期報告時に高度に不確定かつ自信を持って予測できない未来の発展、例えば疾病の最終地理伝播、未来爆発の深刻性と持続時間(新冠肺炎変異株または突然変異株の伝播を含む)、業務中断の持続時間と影響および短期影響、ワクチン接種計画の管理、獲得性と有効性および旅行制限、隔離、アメリカと他の国の社会的距離は、この病気をコントロールして治療するために企業と閉鎖することを要求している。FDA業務に及ぼす新冠肺炎の影響は引き続き変化すると予想される。したがって、私たちはまだ私たちの業務、私たちの臨床と監督活動、医療システム、あるいは世界経済への潜在的な遅延や影響のすべての程度を知らない。しかし、これらの影響は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、現在の新冠肺炎疫病が私たちの業務および運営結果に悪影響を及ぼす程度については、本“リスク要因”の節および本明細書に引用して組み込まれた文書の“リスク要因”の節で説明された多くの他のリスクおよび不確実性を増加させる可能性がある。
私たちは現在、経済不確定と資本市場の混乱の時期にあり、地政学的不安定、ロシアとウクライナ間の持続的な軍事衝突、記録的なインフレがこの時期に大きな影響を与えている。ウクライナ紛争、地政学的緊張情勢、あるいは記録的なインフレが世界経済と資本市場に与えるいかなる負の影響も、私たちの業務、財務状況、運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
地政学的緊張のエスカレートやロシアとウクライナ間の軍事衝突の開始に伴い、米国と世界市場は動揺と混乱を経験している。2022年2月、ロシア軍はウクライナへの全面的な軍事侵入を開始した。現在の軍事衝突の持続時間と影響は極めて予測しにくいが、ウクライナ衝突はすでに市場混乱を招き、商品価格、信用と資本市場の大幅な変動、及びサプライチェーンの中断を含み、これは全世界のインフレ率が過去最高を記録した。私たちはインフレ、ウクライナ情勢、世界的な資本市場を監視し続け、私たちの業務に対する潜在的な影響を評価している。
これまで、私たちの業務は、ロシアとウクライナの間で持続的な軍事衝突、地政学的緊張、あるいは記録的なインフレの実質的な影響を受けていなかったにもかかわらず、これらの問題が私たちの業務に影響を与えることが予想され、私たちの業務が短期的かつ長期的にどの程度影響を受けるか、あるいはこれらの問題がどのような方法で私たちの業務に影響を与える可能性があるかを予測することはできない。私たちは持続的なインフレにより、私たち従業員に支払われる給与と供給者に支払うコストも過去よりも大きくなる可能性があると予想している。ウクライナ紛争の程度と持続時間、地政学的緊張、記録的なインフレ、それによる市場混乱は予測できないが、巨大かもしれない。このようないかなる中断もまた、本明細書に記載された他のリスクの影響を拡大する可能性がある。
FDAまたは他の国/地域の同様の規制機関が私たちの候補製品の後発薬バージョンを承認した場合、またはその模倣薬バージョンを承認する前に候補製品に十分な市場独占期間を与えなかった場合、私たちの収益能力は悪影響を受ける可能性がある。
NDAが承認されると、カバーされた医薬製品は、FDAオレンジマニュアルの参照リスト薬剤として登録される。米国では,医薬品メーカーは簡略化された新薬申請(ANDA)を提出することで,市販薬の後発薬バージョンの承認を参考にすることができる。ANDAをサポートするために、ジェネリック医薬品製造業者は、通常、その製品が参照市販薬と同じ有効な医薬成分、剤形、強度、投与経路および使用条件またはラベルを有することを証明することを要求され、模倣バージョンは
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カタログ表
参考市販薬物の生物学的同等性。後発薬製品を市場に出すコストは参考発売薬物よりはるかに低い可能性があり、模造薬製品を生産する会社は通常、これらの製品をより低い価格で提供することができる。そのため,後発薬製品が発売された後,いずれの参考市販薬の売上高の大部分が後発薬製品に流出する可能性がある。
FDAは市販薬の適用市場排出期間が満了するまで後発薬製品のANDAを承認しない。市場独占権の適用期間は、付与された専門権のタイプによって異なる。市場独占経営権の付与と特許保護の存在は分離されており、メーカーはそれぞれのマーケティング専門期間の満了後に私たちの薬品の模造薬バージョンを発売することを求めることができ、私たちの薬品が関連時間にあっても特許保護を受けることができる。
私たちの候補製品が直面する可能性のある任意の競争は、これらの候補製品が発売および商業化されることが承認されれば、後発薬からのバージョンは、候補製品開発に対する私たちの投資リターンを達成する能力を大きく制限し、私たちの業務や将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
我々の候補製品の開発と規制承認に関する一般的なリスク
私たちが米国で候補製品のマーケティング承認を得ても、私たちまたは私たちの協力者は他の場所で同じ候補製品のマーケティング承認を得ることができないかもしれない。
私たちは第三者と戦略的協力計画を達成し、私たちの候補製品をアメリカ以外の地域で商業化するかもしれない。米国国外で任意の候補製品を販売するために、私たちまたは私たちの協力者は、安全性および有効性に関する他の国/地域の多くの異なる法規要件を遵守することを要求されるだろう。一国で行われる臨床試験は、他の国の規制機関に認められたり、受け入れられたりしない可能性があり、一国で上場承認を得ることは、他のどの国でも上場承認を得ることを意味するものではない。承認の流れは国によって異なり、1つの国から別の国へ追加の製品テストや検証、または追加の行政審査期限が必要となる場合があります。
アメリカ以外の国で発売承認を求めることは高価で時間がかかる可能性があり、特に追加の臨床前研究或いは臨床試験が必要であれば。私たちは現在、米国以外の市場を含めてどの司法管轄区域での販売も許可されていませんし、アメリカ以外の市場でマーケティング承認を受けた経験もありません。私たちは今のところ、アメリカ以外で私たちの製品をマーケティングするパートナーは見つかりません。このようなパートナーを見つけても、私たちの候補製品のためにアメリカ以外の地域でマーケティング承認を得ることに成功したことを保証することはできません。もし私たちまたは私たちのパートナーがアメリカ以外の市場でマーケティング承認を得られなかった場合、あるいは承認が延期されれば、私たちの目標市場は減少する可能性があり、製品のすべての市場潜在力を達成する能力は不利な影響を受けるだろう。
医療規制に関する一般的なリスク
製薬業は医療保健計画の要求と詐欺、浪費と濫用;医療保健と関連マーケティングコンプライアンスと透明性;及びプライバシーとデータ安全などの領域で一連の法律法規の制約を受けている。私たちは今または将来私たちに適用されるので、私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれないので、私たちはこのような法律と法規を守らない。
ヘルスケア提供者、医師、および第三者支払人は、通常、上場許可を得る可能性のある任意の薬品の推薦および処方において主要な役割を果たしているか、または第三者に契約販売促進サービスを提供することができます。私たちの現在と未来の医療提供者、医師、第三者支払者と顧客の手配、ならびに私たちの販売、マーケティング、教育活動は、私たちがマーケティング、販売または流通薬品の業務または財務配置と関係を制限するかもしれない広範な詐欺と乱用、および他の医療保健法律と法規(連邦および州レベル)に直面させるかもしれません。
また、私たちは連邦政府と私たちが業務を展開している州の透明性法律と患者のプライバシー規制の制約を受けるかもしれない
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カタログ表
私たちの運営能力に影響を与える可能性のある法律は、以下の例を含むが、これらに限定されない
● | 連邦反リベート法規(AKS)は、製薬業者を含む個人およびエンティティが、知られている場合、直接または間接的に、現金または実物の形態で現金または実物の形態で報酬を請求、受け取り、提供または支払いして、個人を誘導または奨励するか、または交換として、個人または購入、レンタルまたは注文に転じるか、または連邦医療保険および医療補助計画などの連邦医療計画に従ってすべてまたは一部の費用を支払うことができる項目またはサービスを手配することを禁止する。 |
● | 連邦民事と刑事虚偽申告法および民事罰金法は一連の禁止とコンプライアンス考慮を規定している。例えば、“虚偽申告法”(FCA)は、個人またはエンティティが、虚偽、架空または詐欺的な連邦政府への支払いまたは承認クレームの提出、または虚偽記録または詐欺的クレームの作成、使用、または作成または使用を可能にすることを禁止し、これらの虚偽記録または陳述は、連邦政府への支払いの義務を回避、減少または隠蔽するために、虚偽または詐欺的クレームを回避、減少または隠蔽するために重要な意味を有する。連邦“虚偽請求法”によると、連邦AKS違反のクレームは虚偽または詐欺的クレームを構成する。“ラベル外”と考えられる販促活動はFCA曝露の基礎とすることができる. |
● | 連邦法には(1996年の“健康保険携帯性·責任法案”に基づいて制定された)医療詐欺や医療事項に関する虚偽陳述を処理する条項が含まれている。医療詐欺法規は、個人支払者を含む任意の医療福祉計画を知的かつ故意に実行または実行しようとする計画を禁止する。虚偽陳述法は、医療福祉、プロジェクトまたはサービスの提供または支払いに関連する重大な事実を知りながら、故意に偽造、隠蔽、または隠蔽したり、任意の重大な虚偽、架空、または詐欺的な陳述を行うことを禁止する。このような法規に違反することは重罪であり、罰金、監禁、または政府プロジェクトから除外される可能性がある。 |
● | プライバシーとデータセキュリティ法は私たちの業務に適用されるかもしれない。連邦貿易委員会法案(FTCA)第5(A)条によると、連邦貿易委員会は、会社が保有する消費者情報の敏感性や数量、業務の規模および複雑さ、および安全性の向上および脆弱性の削減に利用可能なツールのコストを考慮して、会社のデータセキュリティ対策が合理的かつ適切であると予想している。医療データは敏感なデータと考えられ、より強力に保護されなければならない。州ごとに、例えば、カリフォルニア消費者プライバシー法(CCPA)は、カバーする会社のためのデータプライバシー義務を作成し、その情報を開示しない権利を選択することを含むカリフォルニア住民にプライバシー権を提供することもできる。 |
● | 連邦医師支払い透明性要件は、“医師支払い陽光法案”と呼ばれることがあり、医薬品、設備、バイオ製品および医療用品を保証する適用メーカーに、医師および教育病院への支払いまたは分配に関するいくつかの支払いまたは他の価値移転に関する情報、ならびに医師およびその直系親族が所有する所有権および投資権益を毎年連邦医療保険および医療補助サービスセンター(CMS)に報告することを要求する。看護師従事者や医師アシスタントなど何らかの他の提供者への支払いや移転価値も“陽光法案”に基づいて報告する必要がある。 |
● | 研究および商業化された製品については、医療専門家(HCP)、患者または患者-または疾患提唱者または提唱団体および支払人との相互作用またはコミュニケーションは、FDAの厳格な審査を受けている。例えば、非販売促進宣伝の場合、FDAは、同業者レビューの転載本を伝播すること、独立した継続医学教育(CME)をサポートすること、および支払人との医療経済議論を含む、非販売促進、真および非誤解性の製品情報共有に特定および限られた便利さを提供する。競争の激しい環境の中で、開発中の製品に関する会社のコミュニケーションもより厳しい審査を受ける可能性がある。 |
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カタログ表
● | 州反リベートおよび虚偽請求法のような同様の州の法律および法規は、任意の第三者支払者(商業保険会社を含む)の精算の項目またはサービスに適用される可能性があり、場合によっては支払者にかかわらず(すなわち、自己負担案であっても)適用される可能性がある。いくつかの州の法律は、製薬会社が製薬業界の自発的なコンプライアンスガイドラインと連邦政府が公布した関連するコンプライアンスガイドラインを遵守することを要求し、それに加えて、医師および他の医療保健提供者への支払いまたはマーケティング支出に関する情報と、薬品販売代表の登録を要求する州および地方法律を含む薬品メーカーに価格設定およびマーケティング情報を報告することを要求する。これらの州の法律の多くは互いに大きく異なり、同じ効果を持たない可能性があり、それらの連邦対応法律よりも広くまたは厳格に適用され、遵守努力を複雑にする可能性がある |
● | 価格報告法では,複雑な定価指標を計算して政府項目に報告することが求められており,これらの項目では,報告された価格は我々の薬品の精算や割引の計算に用いることができる。このような計画に参加し、彼らの要求を守ることは、私たちのインフラコストを増加させ、薬品の価格設定能力を制限するかもしれない。 |
我々の業務と第三者の業務手配に適合した医療保健法の確保や,政府当局が行う可能性のある調査に対応するには,時間と資源がかかる可能性があり,政府が最終的に違反が発生していなくても,管理層の業務への注意をそらす可能性がある。
私たちの運営が上記の任意の法律または法規または私たちに適用される任意の他の法律または政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは罰を受け、私たちの業務を削減または再編することができ、追加の政府報告義務および監督を受ける可能性があり、これらはいずれも私たちの業務運営能力および私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの第三者への依存に関する一般的なリスク
私たちは第三者に依存して臨床前研究と臨床試験を行う。
著者らは現在、引き続き第三者契約研究組織(CRO)に依存して、著者らの臨床前研究と臨床試験のデータを監視と管理することを計画している。しかし、私たちは私たちのすべての実験が適用された規制基準に基づいて行われ、私たちのCROへの依存が私たちの規制責任を軽減しないことを確実にする責任がある。
私たちが依存するCROは、GCPに関するFDAの規定(および他の国の類似規制機関の規定)を守らなければならない。規制部門は定期的な検査を通じてGCP基準を実行する。われわれが依存しているいずれのCROも適用されるGCP基準に適合していなければ,われわれの臨床試験で生じる臨床データは信頼できないと考えられる可能性がある。著者らはこれらのCROと契約契約を持っているが、彼らの実際の表現に対する影響は限られており、彼らが十分な時間と資源を著者らの臨床前研究と臨床試験に投入するかどうかを制御することができない。私たちの候補製品のために臨床前研究と臨床試験を行う時、もし適用された法規を遵守できなければ、私たちはこのような研究或いは試験を繰り返す必要があるかもしれない。これは私たちの候補製品の発売承認過程を遅延させ、私たちの業務と将来性に重大な不利な影響を与える。
著者らのいくつかのCROはそれぞれと著者らのプロトコルを終了する能力があり、合理的に証明できることを前提とし、著者らの臨床試験に参加する患者の安全性はプロトコルを終了する必要がある。もし私たちがCROとのいかなる合意も終了すれば、もし私たちが受け入れ可能な条項で、あるいは適時あるいは根本的に代替CROと合意できなければ、私たちの候補製品の臨床開発は遅れる可能性があり、私たちの開発費用は増加するかもしれない。
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カタログ表
法律コンプライアンスに関する一般的なリスク
私たちが製品候補の規制承認を得ても、私たちの製品と業務は持続的な規制義務と審査を受けるだろう。
もし私たちの候補製品が承認されたら、それらは製造、ラベル、包装、貯蔵、薬品サプライチェーンの安全監視と追跡、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、発売後の研究と提出安全性、有効性とその他の発売後の情報を含む持続的な法規要求を遵守し、アメリカ連邦と州の要求及びアメリカ以外の類似の要求を含む。したがって、私たちと私たちと協力している他の人たちは、製造、生産、品質管理を含むすべての規制コンプライアンス分野で時間、お金、エネルギーをかけ続けなければならない。我々が入手可能な任意の候補製品の規制承認は、製品上場によって承認された指示用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、または第4段階臨床試験、および候補製品の安全性および有効性を監視する監視を含む可能性の高い上場後試験要件を含む可能性がある。FDAはまた、REMSを我々の候補製品を承認する条件として要求することができ、薬学的ガイドライン、医師のコミュニケーション計画、または安全な使用を保証する他の要素の要件、例えば、制限された分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールを含むことができる。また、いくつかの不良反応および生産問題をFDAまたは他の規制機関に報告し、当社の製品の広告および販売促進に関する要求を遵守することが求められます。処方薬に関する販売促進情報は様々な法律や法規によって制限されており,製品が承認されたラベル上の情報と一致しなければならない。したがって、私たちは、FDAまたは他の規制機関によって承認されていない適応または使用に私たちの製品を使用しないかもしれない。承認されたセキュリティ協定の保持者はまた、新しいまたは追加の申請を提出し、承認された製品、製品ラベル、または製造プロセスをいくつかの変更するためにFDAの承認を得なければならない。我々は市販後の臨床研究を要求され、一般或いは特定の患者亜群における我々の候補製品の安全性と有効性を検証することもできる。成功しない上場後の研究或いはこのような臨床研究を完成できなかったことは上場承認の撤回を招く可能性がある。さらに、医薬品安全問題に関連するいかなる新しい立法も、製品開発や商業化の遅延をもたらしたり、遵守を確保するコストを増加させたりする可能性がある。外国の規制機関もまた似たような要求を実施した。規制当局が、予期しない深刻度または頻度の不良事象のような製品に以前に未知の問題があることを発見した場合、または製品の販売促進、マーケティング、またはラベルに同意しない場合、規制機関は、製品の市場からの撤退を要求することを含む、製品またはユーザに制限を加えることができる。もし私たちが適用される規制要求を遵守できなければ、規制機関や法執行当局は他の措置を取るかもしれない
● | 私たちは法律に違反していると警告状を出しました |
● | 禁止令を求めたり、民事または刑事罰や罰金を科したり |
● | 規制承認の一時停止または撤回; |
● | 私たちが行っているどんな臨床試験も一時停止します |
● | 私たちまたは私たちの戦略パートナーが提出した係属中の出願または承認された申請を承認することを拒否する補充申請; |
● | 私たちの製品の販売や製造を制限し |
● | 製品を差し押さえたり差し押さえたり、製品のリコールを要求したり |
● | 候補製品の輸出入を許可することを拒否します |
● | 私たちが政府契約を結ぶことを許可することを拒否する。 |
政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。現行の規制要件を遵守しないいかなる行為も、候補製品を商業化し、そこから収入を得る能力に深刻な影響を及ぼす可能性がある。規制制裁を実施したり、規制承認を撤回したりすれば、わが社の価値と私たちの経営業績は悪影響を受けるだろう。
米国や海外の将来の立法や行政や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度も予測できない。もし私たちが既存の需要の変化に適応できない場合、あるいは新しい需要や政策を採用することができなければ、あるいは規制を維持することができなければ
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カタログ表
規定を守らなければ、私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれません。これは私たちの業務、将来性、財務状況、運営結果に悪影響を与えます。
環境、社会、そして統治問題は私たちの業務と名声に影響を及ぼすかもしれない。
政府当局、非政府組織、顧客、投資家、外部利害関係者および従業員は、多様性および包括性、気候変化、水、包装の回収可能性または回収可能性、およびプラスチックゴミなどの環境、社会および管理またはESG問題に敏感になっている。このようなESG問題への関心は、新たな要求をもたらす可能性があり、これは、我々の製品の開発、製造、および流通に関連するコスト増加をもたらす可能性がある。私たちの競争能力はまた、より環境に優しい製品、パッケージ、またはサプライヤーのやり方に対する需要が増加しているか、または顧客の期待や需要を満たすことができないなど、顧客の選好および要求変化の影響を受ける可能性がある。ESG業績の改善に努力していると同時に、私たちが無責任に行動している場合、または、医薬品およびワクチンの公平な獲得、製品の品質と安全、多様性および包摂性、環境管理、地域コミュニティへの支援、企業統治および透明性、および私たちの運営における人的資本要因を解決することを含む、重要なESG分野で責任を持って行動していないと考えられる場合、代理コンサルティングサービス、および私たちのブランドおよび名声が損なわれることを含む株主の負の反応に直面する可能性がある。もし私たちが投資家、顧客、および他の利害関係者のESGに対する期待に達していなければ、私たちの製品に対する需要の減少、顧客の流失、および私たちの業務および運営結果に対する他の負の影響を経験するかもしれない。
私たちの知的財産権に関する一般的なリスクは
私たちは私たちの知的財産権を保護したり、私たちの知的財産権を実行する訴訟に巻き込まれるかもしれないし、これは高価で時間がかかるかもしれないし、成功しないかもしれない。
競争相手は私たちの特許を侵害したり、流用したり、他の方法で私たちの知的財産権を侵害するかもしれない。侵害または不正使用に対抗するために、私たちは、私たちの知的財産権を強制的に実行または保護し、私たちと第三者知的財産権の有効性または範囲を決定し、私たちの商業秘密を保護することを含む訴訟を提起することができます。このような行動は時間も高価である可能性があり、私たちの管理層の核心業務に対する注意を移し、私たちの臨床開発、製造、マーケティング活動に利用できる資源を減少させる可能性があるため、結果にかかわらず、私たちの業務と将来性に実質的な不利な影響を与える。
さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちに与えられるかもしれない特許が無効であるか、または強制的に実行できないかもしれない特許を持っていると判断することができ、または、私たちの特許がこの技術を含まないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。どんな訴訟手続きの不利な結果も、私たちの1つ以上の特許を無効が宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭い解釈される危険性に直面させる可能性がある。また、知的財産権訴訟に関する大量の開示要求により、私たちの機密情報が開示によって漏洩する可能性がある。
特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。アメリカでは、特許の自然失効期間は一般的に申請後20年だ。様々な延期があるかもしれないが、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。
私たちはアメリカで特許期間の延長を求めるつもりで、もしあれば、私たちが特許を起訴する他の国/地域でも延長を求めるつもりです。米国では、“ハッジ·ワックスマン法”は、特許所有者が製品の監督審査期間に応じて、特許が正常に満了した後に最大5年間の延長を申請することを可能にしており、これは、承認された医薬製品または適応(または延長期間内に承認された任意の追加の適応)における特許に限定される。しかし、適用当局は、米国のFDAおよびUSPTO、および他の国の同様の規制機関を含み、このような延期が利用可能かどうかの評価に同意しない可能性があり、私たちの特許延期の承認を拒否するか、または私たちよりも限られた延期を付与することを拒否する可能性がある
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カタログ表
お願いしました。この場合、私たちの競争相手は、彼らがFDAに提出したマーケティング承認申請において、他の場合よりも早く彼らの医薬製品を発売するために、私たちの臨床前および臨床データを参考にすることができるかもしれない。
私たちの候補製品製造に関する一般的なリスク
私たちの施設は広く持続的な規制要求を受けており、これらの規定を守らなければ、重大な責任を招く可能性がある。
当社と私たちの施設は、FDAのcGMP要件を含む品質体系法規に適合することを確実にするために、費用、登録および上場要件、FDAおよび他の規制機関の持続的な審査および定期検査を支払う必要があります。これらの規定は私たちの薬品の製造、テスト、品質管理と記録保存のあらゆる面をカバーしている。また、私たちが最終上場承認を得る前に、私たちの候補製品を生産する工場はFDAの追加検査を受ける可能性があり、私たちの候補製品が発売承認された後も定期検査を受け続けます。私たちの薬品の部品や材料を製造するためのサプライヤー、例えば活性医薬成分も、適用される法規基準を守らなければならない。
製薬製品の製造は複雑であり、先進的な製造技術とプロセス制御の開発を含む大量の専門知識と資本投資が必要である。私たちと私たちが未来に従事する可能性のあるどんな契約製造業者もcGMP要求事項を守らなければならない。薬品メーカーは生産過程において常に困難に直面し、特に初期生産と汚染制御の拡大と検証に直面している。これらの問題は生産コストと生産量の困難、品質管理、製品の安定性、品質保証テスト、オペレータミス、合格者不足、及び厳格に実行されている連邦、州と外国法規を遵守することを含む。さらに、私たちの候補製品または私たちの候補製品を製造する製造施設で微生物、ウイルス、または他の汚染が発見された場合、汚染を調査および修復するために、このような製造施設を長い間閉鎖する必要があるかもしれない。
このような規制基準を遵守するためには一般的に多くの費用と努力が必要だ。もし私たちまたは私たちの供給者が適用された規制基準を遵守できない場合、または検査の不利な結果に対して満足できる是正措置を取ることができなければ、これは、公開警告状を発行すること、私たちまたは私たちのサプライヤーの製造業務を閉鎖または制限すること、私たちの薬品の承認を遅延させること、および私たちの薬品の輸出入を許可することを拒否することを含む法執行行動を引き起こす可能性がある。私たちが取ったどんな不利な規制行動も私たちに重大な責任を負わせ、私たちの業務と将来性を損なう可能性がある。
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カタログ表
項目6.展示品
本契約添付ファイルに記載されている展示品は、いずれも10-Qフォーム四半期レポートの一部としてアーカイブまたは提供されています(ここで説明したように)。
展示品索引
証拠品番号: |
| 文書 |
10.1* | 第四に販売促進協定修正案、日付はRCH 10,2023,Liqudia PAH,LLCとSandoz Inc.の間の連携. | |
10.2* | 研究許可協定は,期日は2023年3月31日であり,Liqudia Technologies,Inc.とグラクソ·スミスクグループ株式会社が署名した。 | |
10.3* | 所得利息融資協定の第1改正案は,期日は2023年4月17日であり,Liqudia Technologies,Inc.,Healthcare Royalty Partners IV,L.P.とHCR担保管理有限責任会社が署名した。 | |
31.1* | “サバンズ-オキシリー法案”第302節で可決された“米国法典”第18編1350条による最高経営責任者の認証。 | |
31.2* | サバンズ·オクスリ法第302節で可決された“米国法典”第18編第1350条に基づく首席財務官の認証。 | |
32.1** | “サバンズ-オックススリー法案”906節で可決された“アメリカ法典”第18編1350節による最高経営責任者の認証。 | |
32.2** | “サバンズ-オックススリー法案”906節で可決された“米国法典”第18編1350節による首席財務官の認証。 | |
101.INS* | XBRLインスタンスドキュメントを連結する | |
101.Sch* | イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 | |
101.カール* | インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 | |
101.定義* | インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する | |
101.実験所* | XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する | |
104* | 対話型データファイルの表紙(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット)。 |
* | 本局に提出します。 |
** | 手紙で提供する。 |
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カタログ表
サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
日付:2023年5月8日
フランス液化天然ガス会社は | ||
差出人: | ロジャー·A·ジェブス博士 | |
ロジャー·A·ジェブス博士です | ||
最高経営責任者 |
日付:2023年5月8日
フランス液化天然ガス会社は | ||
差出人: | /s/マイケルKaseta | |
マイケル·カセタ | ||
首席財務官 |
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