カタログ表
アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表：
1934年証券取引法 |
|
本四半期末まで |
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あるいは… |
|
1934年証券取引法 |
|
そこからの過渡期について |
手数料書類番号
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(登録設立又は組織の国又はその他の管轄区域) | (国際税務局雇用主身分証明書番号) |
(住所は主な実行事務室の郵便番号を含む)
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12(B)項に基づいて登録された証券：
クラス名 | 取引コード(S) | 交換名 |
登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求された短い期間内)に1934年の証券取引法第13節または15(D)節に提出されたすべての報告を提出したかどうか、および(2)このような提出要求を過去90日以内に遵守してきたかどうかを、再選択マークで示す。
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内に(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内に)S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出されることを要求した各対話データファイルを電子的に提出したかどうかを示す。
☒
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小報告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
☒ | ファイルマネージャを加速する☐ |
|
|
非加速ファイルサーバ☐ | 規模の小さい報告会社 |
|
|
新興成長型会社 |
新興成長型企業である場合、登録者が、取引所法案第13(A)節に従って提供された任意の新しいまたは改正された財務会計基準を遵守するために、延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示す☐
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。
はい、そうです
いくつありますか
カタログ表
ティージー治療会社です。
表格10-Q
2023年3月31日までの四半期
カタログ
前向き陳述に関する特別警告通知 |
| 3 | |
リスク要因をまとめる | 4 | ||
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第I部 | 財務情報 |
| 6 |
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第1項 | 財務諸表: |
| 6 |
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簡明総合貸借対照表 |
| 6 | |
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簡明総合業務報告書(未監査) |
| 7 | |
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株主権益変動表(監査を経ず)を簡明合併 |
| 8 | |
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簡明合併現金フロー表(監査なし) |
| 9 | |
| |||
簡明合併財務諸表付記(未監査) |
| 10 | |
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プロジェクト2 | 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
| 23 |
| |||
プロジェクト3 | 市場リスクの定量的·定性的開示について |
| 28 |
| |||
プロジェクト4 | 制御とプログラム |
| 28 |
| |||
第II部 | その他の情報 |
| 28 |
| |||
第1項 | 法律訴訟 |
| 28 |
| |||
プロジェクト1 A | リスク要因 |
| 29 |
プロジェクト2 | 未登録株式証券販売と収益の使用 | 77 | |
第3項 | 高級証券の違約 | 77 | |
| |||
プロジェクト4 | 炭鉱安全情報開示 | 77 | |
第5項 | その他の情報 | 77 | |
第6項 | 陳列品 |
| 78 |
2
カタログ表
前向き陳述に関する特別警告通知
本報告で議論されているいくつかの事項は、“業務”と“経営陣の財務状況と経営結果の討論と分析”というタイトルの下で議論された事項を含み、前向きな陳述を構成する可能性があり、1933年に改正された“証券法”または改正された“証券法”および1934年の“証券取引法”または取引法については、既知および未知のリスク、不確定要素および他の要素が関連しており、私たちの実際の結果、業績または業績は、これらの前向き陳述の明示または暗示の将来の結果、業績または業績と大きく異なる可能性がある。場合によっては、“予想”、“信じる”、“考慮”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“求める”、“すべき”、“目標”、“将”、“将”、またはこれらの語の否定または他の同様の用語によって、前向き陳述を識別することができる。すべての前向きな陳述がこのような識別語を含むわけではないにもかかわらず
私たちのすべての書面または口頭前向き声明は、このような警告声明によって明確に制限されているためである。さらに、私たちのすべての展望的陳述について、私たちは1995年の個人証券訴訟改革法に含まれる展望的陳述の安全港の保護を要求する。このような前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない
| ● | 私たちは私たちの候補製品(TG-1701とTG-1801を含む)および任意の他の候補製品の規制承認を獲得し、維持することができ、BRIUMVIの規制承認の能力を維持することができる®(ublituximab-ximy)米国再発多発性硬化症(RMS)における； |
| ● | 私たちはBRIUMVIと私たちの他の候補製品を開発、マーケティング、販売するために、私たちの商業インフラを調整して拡張することができます |
| ● | 市場ニーズを満たすために信頼できる製品供給を維持することができます |
| ● | 予想される市場受容率および程度、ならびに定価および補償を含む、BRIUMVIまたは任意の未来の製品または製品の組み合わせ商業化の成功度； |
| ● | 著者らの臨床前研究と臨床試験の開始、時間、進展と結果 |
| ● | 私たちは候補薬が入って臨床試験を成功させる能力を推進し |
| ● | 私たちの候補製品を開発し開発し製造し商業化する能力は |
| ● | 私たちは商業的に合理的な条項で第三者と契約関係を確立し、維持し、製造、流通、供給し、私たちの臨床開発と商業化努力に一連の他の支持機能を提供することができる |
| ● | 私たちのビジネスモデルを実施し、私たちの業務と候補薬のための戦略計画を立てます |
| ● | 私たちは私たちの製品と候補製品をカバーする知的財産権の保護範囲を確立することができる |
| ● | 私たちの支出、将来の収入、資本需要、追加融資需要の推定 |
| ● | 私たちは協力関係を維持して構築し、必要に応じて戦略的計画を達成することができる |
| ● | 短期および長期収入予測または指導、およびこれらの予測または指導に基づく仮定の変更を含むが、これらの予測または指導に基づく仮定の変更を含むが、これらの財務予測または指導の能力を満たす |
| ● | 私たちは計画された業務に資金を提供するのに十分な資本を得ることができます |
| ● | 私たちの財務業績と現金消費管理 |
| ● | 私たちは十分な製品責任と他の保険の能力を維持または獲得することができる |
| ● | 私たちの競争相手と私たちの産業と関連した発展。 |
3
カタログ表
リスク要因をまとめる
私たちの業務は多くのリスクに直面しており、投資決定を下す前に、あなたはこのようなリスクを認識しなければならない。以下に説明するリスクは、私たちが直面している唯一のリスクではなく、私たちの投資に関連する主要なリスクの要約である。これらのリスク、IA項のリスク要因、および私たちがアメリカ証券取引委員会(アメリカ証券取引委員会)に提出した他の報告書と文書をよく考慮しなければなりません
商業化に関連するリスク
| ● | もし私たちがBRIUMVIの現在の承認を維持できなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう。 |
| ● | 私たちはいつ或いは監督部門の許可を得るかどうかを予測できず、私たちの候補製品を商業化し、B細胞疾患を治療するTG-1701とTG-1801を含む。 |
| ● | 私たちはビジネス会社としての運営経験が限られているため、BRIUMVIのRMSでのマーケティングや販売は予想以上に成功していないかもしれない。 |
| ● | もしBRIUMVIまたは私たちの将来の任意の候補製品(承認されれば)が医師、患者、支払人、または医学界の広範な市場で受け入れられない場合、私たちが製品販売から得る収入は限られるだろう。 |
| ● | BRIUMVIおよび私たちが承認を得る可能性のある任意の将来の製品(B細胞疾患の治療のTG-1701またはTG-1801を含む)の市場機会が、私たちが推定したものよりも小さい場合、または私たちが得た任意の承認がより狭い患者集団に基づいている場合、またはラベルが患者またはヘルスケア提供者が受け入れられない警告または制限を含む場合、私たちの収入は悪影響を受けるであろう。 |
| ● | 私たちは、私たちよりも多くの資源を持っている会社を含む、私たちの目標適応に対する治療において激しい競争に直面しており、これは、私たちよりも前または私たちよりも他の会社が薬を商業化することに成功し、これは私たちのビジネス機会を減少または除去することができるかもしれない。 |
| ● | もし私たちが十分な収入を生み出すことができなければ、私たちは私たちの業務を維持するために多くの追加資本を集める必要があるかもしれない。 |
| ● | 製品責任訴訟は私たちが重大な責任を負い、製品の商業化を制限することを招くかもしれない。 |
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
| ● | 私たちは設立以来、大きな運営赤字が発生しており、予測可能な未来にも損失が続くと予想されています。 |
| ● | 私たちは多くの追加資金を集める必要があるかもしれない。もし私たちが資金を集めることができなければ、もし必要であれば、私たちは私たちのいくつかの薬物開発計画や商業化努力を延期、制限、減少、または廃止することを要求されるかもしれない。 |
| ● | 私たちの債務レベルと債務超過義務は私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの業務に資金を提供することを難しくするかもしれない。 |
薬品開発と規制承認に関するリスク
| ● | もし私たちが私たちの製品や候補製品に対する規制承認を得たり、維持することができず、最終的にそのうちの1つ以上の製品を商業化することができない場合、または私たちがそうする過程で重大な遅延に遭遇した場合、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。 |
| ● | 私たちの製品や候補製品は不良な副作用を招く可能性があり、彼らの規制承認を延期したり阻止したり、上場承認後に彼らのビジネスイメージを著しく制限したり、承認されれば市場からの撤退を招く可能性があります。 |
| ● | 臨床前研究や早期臨床試験の結果が必ずしも将来の結果を予測できるとは限らないため，われわれが開発したどの候補製品も今後の臨床試験では有利な結果が得られない可能性がある。さらに、より多くの患者データまたはより多くの端末を分析するにつれて、私たちが発表または公表した臨床試験の一時的、“トップライン”、および予備データは変化する可能性があり、または知覚された製品プロファイルに影響を与える可能性がある。 |
| ● | 臨床開発によって推進される任意の製品や候補製品は広く規制されている可能性があり、これは高価で時間がかかる可能性があり、予期しない遅延を招く可能性があり、あるいは必要な承認を受けることを阻止する可能性がある。 |
医薬業界政府規制に関するリスク
| ● | 私たちは、私たちのコンプライアンスコストを増加させ、製品をマーケティングし、パートナーを獲得し、資金を調達する能力に悪影響を及ぼす可能性がある新しい立法と規制提案を含む幅広い規制を受けています。 |
| ● | もし私たちが様々な医療法律法規を守らなければ、私たちは損失を受けたり、民事または刑事責任を負うかもしれない。 |
| ● | もし私たちが規制要求を守らなければ、どの候補製品も規制部門の承認を得ることができない可能性があり、私たちが発売許可を得たどの製品も市場から制限されたり撤退したりする可能性があり、私たちは処罰されるかもしれない。 |
4
カタログ表
私たちの第三者への依存に関するリスク
| ● | もし私たちが臨床試験を行い、私たちの監督アプリケーションを支持するために必要な臨床、臨床前とその他のデータを生成する第三者が要求に従ってサービスを提供できなければ、私たちは予想通りに監督管理部門の許可を得たり、私たちの製品或いは候補製品を商業化することができないかもしれない。 |
| ● | 私たちは第三者に依存して私たちの製品および候補製品に商業的および臨床的供給を提供し、これは、許容可能なコストまたは品質で十分な数の製品または候補製品またはそのような数量を得ることができないリスクを増加させ、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある |
| ● | 第三者から我々の製品や候補製品の内部許可を得ているため，許可者側とのいかなるトラブルも，我々の開発·商業化適用製品の能力に悪影響を及ぼすかもしれない。 |
知的財産権に関するリスク
| ● | 私たちの成功は私たちの知的財産権を獲得して保護する能力にかかっており、もし私たちが獲得した特許保護範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は私たちと類似または同じ製品を開発して商業化するかもしれません。私たちの製品を商業化することに成功した能力は損なわれる可能性があります。 |
| ● | 政府特許機関が適用した様々な手続きや他の要求に従わなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある |
| ● | 第三者から何らかの知的財産権の許可を得る必要があるかもしれませんが、このような許可は得られないかもしれませんし、商業的に合理的な条項では得られない可能性もあります。 |
| ● | もし私たちまたは私たちのパートナーが第三者の知的財産権侵害で起訴されれば、このような訴訟に対する抗弁は高価で時間がかかり、どのような訴訟の不利な結果も私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。 |
| ● | もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの業務は深刻な損害を受けるかもしれない。 |
新冠肺炎関連リスク
| ● | 公衆衛生問題は、流行病あるいは全世界の大流行、特に新冠肺炎による大流行を含み、私たちの財務状況、運営業績と私たちの業務の他の方面に不利な影響を与える可能性がある。 |
| ● | 患者と医療保健提供者は、抗CD 20抗体や他のB細胞標的薬物などの免疫抑制製品は、新冠肺炎に感染するリスクを増加させる可能性があり、あるいは感染後により深刻な合併症を招く可能性があることを心配している。これらの懸念は，BRIUMVIや我々が開発している他の免疫抑制製品のビジネス潜在力に影響を及ぼす可能性がある。 |
一般リスク因子
| ● | 私たちは私たちの業務を発展させて拡大する必要があり、このような発展と拡大を管理する上で困難に直面する可能性がある。 |
| ● | 私たちが臨床開発と商業化活動を続ける能力は、私たちが重要な経営陣や他の人たちを引き付け、維持する能力にかかっている。 |
| ● | 私たちの一部の役員、取締役、その他の株主は5%以上の発行された普通株を持っており、彼らは私たちの経営陣と株主に提出された承認事項の結果に影響を与えることができるかもしれません。 |
| ● | 私たちの定款文書とデラウェア州法律のいくつかの反買収条項は第三者買収をより困難にする可能性があり、これは投資家が私たちの普通株に支払うことを望むかもしれない価格を制限するかもしれない |
| ● | 私たちの株価は現在不安定で、引き続き変動することが予想され、投資家が株を売却して利益を得る能力を制限し、証券や株主デリバティブ訴訟に直面させる可能性がある。 |
| ● | 情報技術システムの重大な中断、データセキュリティの破壊、または敏感なデータの不正開示は、私たちの業務を損なう可能性があり、私たちに責任または名声の損害を負わせる可能性がある。 |
以上は私たちのいくつかの危険をまとめただけだ。これらのリスクと他のリスクは，第2部IA項で“リスク要因”と題する節および本四半期報告における表格10−Q(我々のリスク要因)の他の部分についてより全面的に議論されている。
5
カタログ表
第1部：財務情報
項目2.財務諸表
ティージー治療会社です。
簡明総合貸借対照表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
三月三十一日 | 十二月三十一日 | |||||
| 2023 |
| 2022 | |||
(未監査) | (注1) | |||||
資産 | ||||||
流動資産： |
|
|
|
| ||
現金と現金等価物 | $ | | $ | | ||
短期投資証券 |
| |
| | ||
売掛金純額 | |
| — | |||
棚卸しをする | | — | ||||
前払い研究開発 |
| |
| | ||
その他流動資産 |
| |
| | ||
流動資産総額 |
| |
| | ||
制限現金 |
| |
| | ||
長期投資証券 | — | | ||||
使用権資産 | | | ||||
賃貸権益、純額 |
| |
| | ||
装置、ネットワーク |
| |
| | ||
商誉 |
|
| | |||
総資産 | $ | | $ | | ||
|
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| |||
負債と株主権益 |
|
|
|
| ||
流動負債： |
|
|
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| ||
売掛金と売掛金 | $ | | $ | | ||
その他流動負債 | | | ||||
賃貸負債--今期の部分 | | | ||||
補償すべきである |
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| | ||
流動負債総額 |
| |
| | ||
繰延収入，当期分を差し引く |
| |
| | ||
ローンに対応する--非流動ローン | | | ||||
賃貸負債--非流動負債 | | | ||||
総負債 |
| |
| | ||
引受金とその他の事項 |
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|
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| ||
株主権益： |
|
|
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| ||
普通株、$ |
| |
| | ||
追加実収資本 |
| |
| | ||
国庫株は、原価で計算する |
| ( |
| ( | ||
赤字を累計する |
| ( |
| ( | ||
株主権益総額 |
| |
| | ||
総負債と株主権益 | $ | | $ | | ||
付記は簡明総合財務諸表の構成要素である。
6
カタログ表
ティージー治療会社です。
簡明総合業務報告書
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
3か月まで | |||||
三月三十一日 | |||||
| 2023 |
| 2022 | ||
収入： | |||||
製品収入、純額 | $ | | $ | | |
許可証収入 | | | |||
総収入 | $ | | $ | | |
|
|
|
| ||
コストと支出： |
|
|
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| |
製品収入コスト | | | |||
研究と開発： |
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| ||
非現金補償 |
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他の研究と開発 |
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総研究開発 |
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販売、一般、行政： |
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| ||
非現金補償 |
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| | |
その他の販売、一般と行政 |
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総販売量、一般と行政 |
| |
| | |
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|
| |||
総コストと費用 |
| |
| | |
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営業損失 |
| ( |
| ( | |
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| ||
その他の費用(収入)： |
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| |
利子支出 |
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| | |
その他の収入 |
| ( |
| ( | |
その他の費用(収入)の合計，純額 |
| |
| | |
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| ||
純損失 | $ | ( | $ | ( | |
|
|
|
| ||
普通株は基本と希釈して純損失 | ( | ( | |||
|
|
|
| ||
基本と希釈後の普通株当たり純損失を計算するための加重平均株式数 |
| |
| | |
付記は簡明総合財務諸表の構成要素である。
7
カタログ表
ティージー治療会社です。
株主権益変動表を簡明に合併する
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
|
|
| その他の内容 |
|
| ||||||||||||||
普通株 | 支払い済み | 国庫株： | 積算 | ||||||||||||||||
株 | 金額 | 中国資本 | 株 | 金額： | 赤字.赤字 | 合計する | |||||||||||||
2022年1月1日の残高 |
| | $ | | $ | | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
オプション行使に関する普通株発行 | | * | | — | — | — | | ||||||||||||
制限株を発行する |
| |
| |
| ( |
| — |
| — |
| — |
| — | |||||
制限株を没収する |
| ( |
| * |
| * |
| — |
| — |
| — |
| — | |||||
従業員、役員、そして顧問に制限的な株式補償を与える |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| — |
| | |||||
純損失 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
2022年3月31日の残高 |
| | | |
| | ( | ( | | ||||||||||
|
|
| その他の内容 |
|
| ||||||||||||||
普通株 | 支払い済み | 国庫株： | 積算 | ||||||||||||||||
株 | 金額 | 中国資本 | 株 | 金額： | 赤字.赤字 | 合計する | |||||||||||||
2023年1月1日の残高 |
| | $ | | $ | | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
オプション行使に関する普通株発行 | | * | | — | — | — | | ||||||||||||
制限株を発行する |
| | | ( | — | — | — |
| — | ||||||||||
債務融資によって発行された引受権証 |
| — | — | | — | — | — |
| | ||||||||||
制限株を没収する |
| ( | * | — | — | — | — |
| — | ||||||||||
従業員、役員、そして顧問に制限的な株式補償を与える |
| — | — | | — | — | — |
| | ||||||||||
純損失 |
| — | — | — | — | — | ( |
| ( | ||||||||||
2023年3月31日の残高 |
| | | |
| | ( | ( | | ||||||||||
*金額は1000ドル未満
付記は簡明総合財務諸表の構成要素である。
8
カタログ表
ティージー治療会社です。
キャッシュフロー表簡明連結報告書
(単位：千)
(未監査)
3か月まで | ||||||
三月三十一日 | ||||||
| 2023 |
| 2022 | |||
経営活動のキャッシュフロー |
|
|
|
| ||
|
|
|
| |||
純損失 | $ | ( | $ | ( | ||
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
|
| ||||
非現金株補償費用 |
| |
| | ||
減価償却および償却 |
| |
| | ||
投資証券割増償却 |
| ( |
| | ||
債務発行原価償却 | | | ||||
リース権益償却 | | | ||||
リース負債と使用権資産の非現金変動 | | | ||||
支払手形公正価値変動 |
| |
| ( | ||
資産と負債の変動状況： |
|
| — | |||
在庫が増える | ( | — | ||||
その他流動資産の減少(増加) | ( | | ||||
売掛金が減る | ( | | ||||
売掛金と売掛金を増やす(減らす) |
| |
| ( | ||
賃貸負債が減少する | ( | ( | ||||
他の流動負債の増加 |
| | | |||
繰延収入減少 |
| ( |
| ( | ||
経営活動のための現金純額 |
| ( |
| ( | ||
|
|
|
| |||
投資活動によるキャッシュフロー |
|
|
|
| ||
短期証券満期収益 |
| |
| | ||
満期までの証券を持つ投資 |
| ( |
| ( | ||
個人保護用品を買います |
| — |
| ( | ||
投資活動のための現金純額 |
| ( |
| ( | ||
|
|
|
| |||
融資活動によるキャッシュフロー |
|
|
|
| ||
ローンの支払いに応じる | — | ( | ||||
オプション行使で得られた収益 | | | ||||
債務融資収益 | | — | ||||
支払われた融資コスト |
| ( |
| — | ||
融資活動提供の現金純額 |
| |
| ( | ||
|
|
|
| |||
現金、現金等価物、および制限的現金純増加 |
| ( |
| ( | ||
|
|
| ||||
期初現金、現金等価物、および限定現金 |
| |
| | ||
|
|
|
| |||
期末現金、現金等価物、および制限現金 | $ | | $ | | ||
|
|
|
| |||
|
|
|
| |||
簡明総合貸借対照表の金額を照合する |
|
|
|
| ||
現金と現金等価物 | $ | | $ | | ||
制限現金 |
| |
| | ||
現金、現金等価物、および限定的な現金総額 | $ | | $ | | ||
|
|
|
| |||
支払いの現金： |
|
|
|
| ||
利子 | $ | | $ | | ||
付記は簡明総合財務諸表の構成要素である。
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カタログ表
ティージー治療会社です。
簡明合併財務諸表付記(未監査)
文脈が別に要求されない限り、本報告で言及する“TG”、“会社”、“私たち”、“私たち”および“私たち”は、TG治療会社およびその子会社を意味する。
注：1重大会計政策の組織とまとめ
業務説明
TG治療会社は完全に統合された商業段階にある生物製薬会社であり、B細胞疾患新療法の買収、開発と商業化に集中している。いくつかの研究薬物を含む研究パイプラインのほか、TGアメリカ食品医薬品局(FDA)のBRIUMVIの承認を得ました® (ublituximab-ximy)成人の臨床的孤立症候群、再発緩解性疾患、および活動性二次性進行性疾患を含む再発性多発性硬化症(RMS)の成人患者の治療のための。また、補完製品、技術、社内許可、協力、買収、および/または投資機会を積極的に評価しています。
陳述の基礎
添付されていない審査簡明総合財務諸表はアメリカ公認会計原則(GAAP)、中期財務資料及び四半期報告指針(Form 10-Q)及び取引所法規S-X第10条に基づいて作成された。したがって、それらは、会計基準によって要求される完全な財務諸表に必要なすべての情報および脚注を含まない可能性がある。経営陣は正常な経常的な性質に属し、公正な統合財務諸表を公正に報告するために必要なすべての調整が含まれていると考えている。しかし、これらの簡明な総合財務諸表は、2022年12月31日までの年度のForm 10-K年度報告書に掲載されている監査された総合財務諸表と併せて読まなければならない。添付されている2022年12月31日の簡明貸借対照表は、これらの報告書から得られたものである。2023年3月31日までの3ヶ月間の運営結果は、必ずしも前期または任意の他の中期の予想結果を示すとは限らない。
2018年12月、同社は完全子会社としてオーストラリア社TG Treateutics AUS Pty Ltd.(TG AUS)を設立した。同社の本位貨幣オーストラリアドルもその報告通貨であり、その財務諸表は合併前にドル、すなわち会社の報告通貨に換算されている。TG AUSの活動は非実質的な通貨換算調整を招いたため，会社の簡明総合経営報告書の他の収入/支出に含まれている。添付されている簡明な連結財務諸表には、当社及びその子会社の勘定が含まれており、すべての会社間勘定と取引は合併中に抹消されています。
流動性と資本資源
我々は設立以来運営損失が発生しており，予見可能な将来も運営赤字が継続し，永遠に利益を上げない可能性が予想される。2023年3月31日現在の累積赤字は
私たちの主な現金源は、私募と公開株式証券の収益と、私たちがHercules Capital，Inc.(Hercules)と署名した融資および保証協定である(より多くの情報は付記7を参照)。設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。私たちのほとんどの運営損失は、私たちの研究開発計画に関するコストと、私たちの運営に関する販売、一般、管理コストから来ており、私たちの商業化活動を含む。2023年3月31日現在私たちは
10
カタログ表
何らかの条件や事件があるかどうかを評価し，全体的には，本10−Q表四半期報告を提出してから1年以内に継続して経営を継続する企業としての能力に大きな疑いを抱かせることになる。2023年3月31日までに
我々が運営すべき実際の現金金額は，BRIUMVIのための商業化努力に限らないが，他の候補薬剤の商業化に備え，候補薬剤の臨床試験の時間，設計，進行を含む多くの要因に依存する。私たちは私たちが行っていることや将来の業務を実行するために必要な現金を提供するために未来の大量の資金に依存して、私たちの任意の候補薬物の商業化を含む
私たちの普通株はナスダック資本市場に上場し、取引コードは“TGTX”です
重要会計政策の概要
2023年3月31日までの3ヶ月以内に、本稿で更新または収入確認、売掛金、在庫、製品収入コスト、および新会計基準の採用に関連しているほか、我々の主要会計政策は、2022年年報に含まれる総合財務諸表付記1に記載されている。経営陣は、最近発表されたがまだ発効していない会計声明は、現在採択されていれば、当社の総合財務諸表に大きな影響を与えないと考えている。
収入確認
特別テーマ606によれば、私たちは、顧客への譲渡承諾を説明するための貨物またはサービスの収入を確認し、その額は、これらの貨物またはサービスと交換する権利が予想される対価格を反映する。このコア原則を達成するために、主題606は、i)クライアントとの契約を識別するステップと、ii)契約における履行義務を識別することと、iii)取引価格を決定することと、iv)取引価格を契約義務に割り当てることと、v)エンティティが契約義務を履行するときに収入を確認することと、を含む5段階モデル内の規定を含む。
契約開始時には、各契約で約束された貨物またはサービスを評価し、各約束された貨物またはサービスが独特であるかどうかを評価し、どれが履行義務であるかを決定する。そして、履行義務が履行された場合には、それに応じて義務を履行する取引価格に割り当てられた金額が収入であることを確認する。
製品収入純額-顧客が製品を制御する場合、会社は製品収入を確認し、ある手当や課税項目に関する可変対価格を差し引いた後、製品収入は通常顧客に交付されたときに確認される。製品の収入は純販売価格か取引価格で入金されます。当社は製品収入準備金を記録し、製品収入の減少に分類し、可変対価格の構成要素を計上している。可変対価格は、以下に説明するように、記憶容量別使用課金、政府リベート、貿易割引および補助金、製品返品、および共同支払い援助を含む。
これらの準備金は、関連販売によって稼いだ金額または請求される金額の推定に基づいており、売掛金の減少(その金額が会社の顧客口座からクレジットされることが予想される場合)または負債(その金額が現金で支払われる予定である場合)に分類される。当社の可変対価格準備の見積りは期待値法の一致適用により計算され，期待値法は一連の可能な対価格金額における確率重み付き金額の総和である.これらの推定は、会社の現在の契約および法律要件、特定の既知の市場イベントおよび傾向、業界データ、および予測された顧客購入および支払いパターンを反映する。取引価格に含まれる可変対価金額は制限される可能性があり、確認された累積収入金額が今後の期間で大きな逆転が生じない可能性が高い場合にのみ、純製品収入に含まれる。実際に受け取った対価格金額は最終的に会社の見積もりとは異なる可能性があります。実際の結果が異なれば，会社はこれらの見積もりを調整し，調整期間内の収益に影響を与える可能性がある。
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カタログ表
返金：割引返金とは、会社が会社から製品を直接購入した顧客に直接受け取る価格よりも低い価格で合格したヘルスケア提供者や政府機関に製品を販売することを約束したことによる推定義務である。顧客は、顧客が製品のために会社に支払う価格と、顧客の最終契約承諾または政府が合格医療提供者に提供することを要求するより低い販売価格との差額について会社に費用を徴収する
政府税金の払い戻し：政府の税金の払い戻しには、医療保険、Tricare、医療補助税金の払い戻しが含まれる。これらの準備金は関連収入が確認された同時期に入金された。連邦医療保険については，処方薬カバーギャップのうち連邦医療保険D部分計画によってリベートされるべき患者数も推定されている。
貿易割引と補助金：会社はその顧客に契約に明確に規定され、関連製品の収入確認期間中の割引を提供し、記録する。また、会社は顧客から販売注文管理、在庫管理、データサービスを取得し、一定の費用と交換する。
製品返品：業界慣行と一致し、会社は会社から購入した製品の有限返品権を顧客に提供するのが一般的です。当社は顧客が返却可能な製品販売金額を推定し、この推定を関連製品収入確認期間に記録します。同社は現在、類似製品のデータおよび他の定性的な考慮要因(例えば、流通ルート内の残り在庫の可視性)に基づいて製品返品負債を推定している。
ある制限を受けた場合、会社の返品政策は、BRIUMVIの合格返品を以下の場合に返却することを許可しています
●破損した製品を受け取ります
●会社のミスによる積み込みミス
●製品の期限が切れる3ヶ月前から満期後6ヶ月までの間に返却された期限切れ製品
●リコールされた製品
●当社は指定された製品を払い戻して信用を得ることができます。
当社は2023年3月31日現在、BRIUMVI販売に関する返品を受けていません。
共同支払援助計画：共同支払援助は商業保険を持つ条件に適合した患者に提供され，会社は患者の保険提供者の要求に応じて，処方薬の共同支払いを有する患者に経済援助を提供することができる。共同支払援助準備金は関連収入の確認と同じ期間に入金される。
売掛金
一般的に、売掛金には、顧客対応金、顧客現金割引、製品返品および払い戻しの純額が含まれています。私たちが顧客と締結した契約には標準的な支払い条件があります。期限を過ぎた口座を分析し、顧客の信用状況を定期的に評価し、彼らの信用状況の変化を適切に評価し、対応できるようにします。2023年3月31日まで、契約支払い条項と個別顧客状況の審査に基づいて、現在、未払い売掛金に関する予想信用損失のために準備する必要がないことを確認しました。
製品収入コスト
製品収入コストには、主に第三者製造コスト、流通、管理費用、BRIUMVI販売のための許可パートナーの印税が含まれています。販売コストはまた、超過または時代遅れの在庫調整費用、異常コスト、吸収されていない製造および間接費用、および製造に関連するコストを含む可能性がある
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カタログ表
分散値です。我々が規制部門の承認前に製品製造に関するコストを支出する政策によると，これまで販売されてきたBRIUMVI生産コストの一部はFDAがBRIUMVIを承認する前に研究·開発支出としているため，製品収入コストには反映されていない。
在庫品
規制当局が承認する前に、発生した期間内に生産在庫に関するコストを研究開発費として支出する。規制部門の承認後、このような承認された製品を生産する費用は資本化されるだろう。在庫は先進先出法(FIFO)に従ってコストまたは推定可現純値とコストの中で低いものを列記する。臨床や商業製品の生産に利用可能な在庫は，臨床試験に用いることを決定する際に，研究·開発コストとして支出される。
BRIUMVIが承認されるまで，BRIUMVI商業発射に関連するすべての製造およびその他の潜在コストは，発生した期間に研究と開発費用を計上した。
普通株1株当たり純損失
普通株1株あたりの基本純損失の計算方法は，普通株に適用した純損失を当期発行普通株の加重平均で割る。普通株の1株当たり純損失は普通株1株当たりの純損失とほぼ同じであり、株式オプション、制限性株、株式承認証と転換可能な優先株からの潜在的希薄化証券は逆償却効果があるため、私たちは届出期間中に純損失が発生したため、あるいはこれらの潜在的な希薄化証券は資金がないため、会社は届出期間中に純収益を実現した。計算に含まれない潜在的希薄化証券の累積金額は
次の表は、2023年3月31日と2022年3月31日の潜在的希釈証券をまとめています
*現在3ヶ月 | |||||
三月三十一日 | |||||
| 2023 |
| 2022 |
| |
未帰属限定株 |
| |
| |
|
その他の選択肢 |
| |
| |
|
株式承認証 | | | |||
手形転換時に発行可能な株式 |
| |
| |
|
*合計 |
| |
| |
|
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カタログ表
注：2製品純収入
2023年3月31日までの3ヶ月間、私たちの唯一の製品収入源はアメリカで販売されているBRIUMVIで、私たちは2023年1月に顧客に出荷を開始しました。*2022年3月31日までの3ヶ月間、当社の唯一の製品収入源は、米国でのUKONIQの販売であり、2021年2月にお客様への出荷を開始しました。UKONIQは2022年4月15日に自発的に米国市場から撤退することを発表した。UKONIQは2022年5月31日から正式に市場から撤退した
2023年3月31日までに
備考：3投資証券
私たちの2023年3月31日と2022年12月31日までの投資は満期まで保有するように分類されています。満期まで保有している投資は償却コストで入金される。
次の表は、2023年3月31日と2022年12月31日の投資証券をまとめています
2023年3月31日 | ||||||||||||
すでに償却した | *グロス | *グロス | ||||||||||
費用は、例えば | 実現していない | 実現していない | 推定によれば | |||||||||
(単位：千) |
| 調整した後 |
| より多くの収益を持っている |
| 欠損株を保有する |
| 公正価値 | ||||
短期投資： |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
国内政府機関の債務(2023年4月~2024年3月期)(保有期限まで) | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
短期投資証券総額 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
2022年12月31日 | ||||||||||||
| 償却する |
| 毛収入 |
| 毛収入 |
| ||||||
費用は、例えば | 実現していない | 実現していない | 見本市では | |||||||||
調整した後 | 収益を保有する | 持株損失 | 価値がある | |||||||||
短期投資： |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
国内政府機関の債務(2022年1月から2022年4月期まで)(保有期限まで) | $ | | $ | — | $ | | $ | | ||||
長期投資： |
|
|
|
|
|
| ||||||
国内政府機関の債務(2023年2月~2023年6月期)(保有期限まで) | | — | | | ||||||||
短期·長期投資証券総額 | $ | | $ | — | $ | | $ | | ||||
14
カタログ表
備考：4在庫
次の表に2023年3月31日までの在庫(単位：千)を示します
2023年3月31日 | |||
原材料.原材料 | $ | | |
Oracle Work in Process | | ||
完成品 | | ||
総在庫 | $ | | |
在庫はコストまたは現金化可能な純価値の低いもので表示され、原材料、製品、生産品からなる。コストは標準コスト法を用いて決定されており，この方法は実コストに近似し，財が先進的であると仮定している.2023年3月31日には，我々のすべての在庫がBRIUMVIに関係しており，FDAは2022年12月28日にBRIUMVIを承認し，その時からBRIUMVIを製造するコストを資本化し始めた。その時以来、当社は在庫減記を何も記録していません。FDAがBRIUMVIを承認するまで，BRIUMVIや関連材料の製造に関するすべてのコストが発生した期間に研究開発費を計上した
付記：5公正価値計量
私たちは簡明総合財務諸表の中で公正な価値に基づいていくつかの金融資産と負債を日常的に計量している。公正価値レベルは、公正価値を決定する際に使用される投入または仮定の品質と信頼性を順位付けし、公正価値台帳の金融資産と負債を以下の3つのカテゴリのうちの1つに分類して開示することを要求する
| ● | 第1レベルの同じ資産と負債の活発な市場でのオファー |
| ● | 直接または間接的に見られる第1レベルオファー以外の第2レベル投入；および |
| ● | レベル3市場データによって確認されていない観察できない入力。 |
2010年3月にアリストン製薬会社と合併した時アリストンは$
同社の金融商品には現金、現金等価物が含まれ、通貨市場基金、売掛金、売掛金、支払融資を含む。2023年3月31日と2022年12月31日まで、現金と現金等価物、制限的現金、売掛金およびローンと支払利息の公正価値はその帳簿価値に近い。当社の貸借対照表では融資に対応する帳簿価値はその公正価値に近いと推定されており、金利は類似条項やリスク特徴の融資の市場金利と一致しているためである。
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カタログ表
私たちは1級か2級の機器を持っていません。私たちの第3レベルのツール金額は
(単位：千) | |||
2022年12月31日の残高 | | ||
額面5%債券の応算利息 |
| | |
第3級負債の公正価値変動 |
| ( | |
2023年3月31日の残高 | $ | |
3級負債の公正価値変動は、付随する簡明総合経営報告書におけるその他(収入)費用に記載されている。
備考：6株主権益
優先株
私たちが改訂し、再説明した会社の証明書の発行は最も多いです
普通株
私たちが改訂し、再説明した会社の証明書の発行は最も多いです
2022年9月2日、私たちは証券法第405条の定義に基づき、S-3表(2022年西九龍西九龍工業団地棚)に“棚登録”声明を自動的に提出し、“有名な経験豊富な発行者”として、将来の発行·販売のために無限かつ不確定な債務または持分証券を登録した。2022年の西九龍工業棚は2022年9月に発効を発表した。2022年WKSI棚については，Cantor Fitzgerald&Co.とB.Riley Securities，Inc.(それぞれ2022年エージェント，総称して2022年代理業者)と我々の普通株株式の売却に関する市場発行販売プロトコル(2022年ATM)を締結した.2022年のATMによると、2022年に代理店にガンダムを支払います
2023年3月31日までの3ヶ月間、私たちは2022年のATMで何の活動もしなかった。
2022年のWKSI棚は、現在アクティブな当社唯一の棚登録宣言です。このような融資計画が我々の株主の最良の利益に合致すると信じていれば、2022年の西九龍投資会社の棚に登録された証券の任意の組み合わせを市場状況やその他の状況に応じて時々提供することができる。私たちは将来、必要な時に私たちの業務に資金を提供するために、より多くの棚登録報告書を提出する必要があるかもしれません。
持分激励計画
TG治療会社の2022年インセンティブ計画(2022年インセンティブ計画)は2022年6月に株主の承認を得た
TG治療会社が改訂·再改訂した2012年インセンティブ計画(2012インセンティブ計画)は2020年6月に株主の承認を得た。2023年3月31日までに
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カタログ表
優れているのは
簡明総合業務報告書に記載されている株式別報酬支出は#ドルである
株式オプションと制限株
次の表は、2023年3月31日までの3ヶ月間の株式オプションと制限株式活動をまとめています
株式オプション | 制限株 | |||
未完成株式奨励、年初 | | | ||
年内の転換： | ||||
授与する | — | | ||
行使または帰属 | ( | ( | ||
期限が切れたり没収されたり | ( | ( | ||
未済持分奨励、期末 | | |
2023年3月31日現在、未承認の未帰属賠償に関する総補償費用と、これらの賠償が認められると予想される加重平均期間は以下の通りである
(単位：千) | 株式オプション | 制限株 | |||
未確認補償コスト | $ | | $ | | |
期待加重平均期間は，確認すべき補償コスト年単位である | |||||
株式承認証
当社の唯一の未弁済株式証は、融資協定、改訂された融資協定及び第1改正案(定義は後述)の一部としてHerculesに発行された引受権証である
備考：7ローン対応
2019年2月28日(締め切り)、Hercules Capital，Inc.(HerculesまたはLender)と定期融資スケジュールを締結し、元金総額を$まで借りることができるようにしました
2021年12月30日(改訂融資契約締め切り)に、当社はHercules Capital，Inc.と改訂および再締結された融資および保証協定(改訂融資合意)を締結する。改訂融資協定は、(I)融資元金総額を増加させ、当社が選択可能な融資元金総額を$に増加させることを含むローン協定の条項を改訂する
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カタログ表
業績マイルストーン、および(Vi)現金金利を修正し、(A)“ウォール·ストリート·ジャーナル”が報じた“最優遇金利”の大きな者とする
改正融資協定には、2022年10月15日からその後の財務契約が記載されており、当社が改訂された融資協定に基づいて作成した改訂された定期融資立て替え金が$を超えた場合の任意の時間に、いくつかのレベルの無制限現金を維持し、2023年7月1日から時価および無制限現金に関する追加財務契約を維持することが規定されている
当社は2023年3月31日(第1改正案発効日)に、Herculesと改正および再署名された融資·担保協定(第1改正案)の第1改正案を締結する。第1改正案は、改正された融資協定の条項を改正し、その他の事項を除いて、(1)#ドルの前払金を発行する
第一修正案には令状のカバー範囲も含まれています
また、会社は以下の金額に相当する最終支払い費用を支払う必要があります
当社は修正された定期ローンの全部または一部を前払いすることができますが、(I)に等しい前払い罰金を払わなければなりません
会社はASC 470-50に基づいて、第1の修正案が債務修正または定期融資の返済、債務修正、および償還を代表するかどうかを評価した。条項の改正および定期ローンの不返済または廃棄のため、定期ローンは改訂会計モードで当社が入金します。同社は2023年3月31日までの3カ月間の経営報告書で、第1改正案の前払いにおける融資費用を債務発行コストに資本化し、第三者費を支出した。
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カタログ表
同社はブラック·スコアモデルを用いて、以下の重要な仮定に基づく第一修正案株式証の公正価値を推定した
改訂された定期ローン | ||||
行権価格 |
| $ | | |
発行日の普通株価格 | $ | | ||
波動率 | | % | ||
無リスク金利 | | % | ||
期待配当収益率 | — | % | ||
契約期間(年) | ||||
会社からの融資費用は#ドルです
2023年3月31日と2022年12月31日までの対応ローンは以下の通り
三月三十一日 |
| 十二月三十一日 | ||||
(単位：千) | 2023 |
| 2022 | |||
ローンに対処する | $ | | $ | | ||
新規：残金費用の累積責任 |
| |
| | ||
| |
| | |||
差し引く：未償却債務発行コスト |
| ( |
| ( | ||
| |
| | |||
差し引く：元金支払い | — | — | ||||
融資総額に対処する | | | ||||
マイナス：現在の部分 |
| — |
| — | ||
非流動借款 | $ | | $ | | ||
備考：8件の賃貸借契約
2014年10月、私たちは砦バイオテクノロジー会社(FBIO)と協定(事務協定)を締結し、約を占有します
2019年10月に決定しました
2021年10月に私たちは
2019年1月1日、賃貸負債および使用権(ROU)資産が#ドルであることを確認しました
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カタログ表
空間の大部分はニューヨーク市のオフィス空間です私たちのレンタル負債と対応するROU資産の現在価値は$です
| ||||||
| 3か月まで | |||||
| 三月三十一日 | |||||
(単位：千) |
| 2023 |
| 2022 | ||
リースコストを経営する | $ | | $ | | ||
純賃貸コスト | $ | | $ | | ||
加重平均残存経営リース期間は2023年3月31日まで
| 三月三十一日 |
| 十二月三十一日 | |||
(単位：千) |
| 2023 |
| 2022 | ||
負債.負債 |
|
|
|
| ||
賃貸負債流動分 | $ | | $ | | ||
非流動賃貸負債 |
| |
| | ||
リース総負債 | $ | | $ | | ||
2023年3月31日現在、賃貸負債満期日は以下の通り
| 運営中です | ||
(単位：千) |
| 賃貸借証書 | |
2023年の残り時間 | $ | | |
2024 | | ||
2025 |
| | |
2026 |
| | |
2027 |
| | |
2028年後 |
| | |
賃貸支払総額 |
| | |
差し引く：利息 |
| ( | |
賃貸負債現在価額(*) | $ | | |
(*) | 私たちのレンタルは暗黙的な金利を提供しないので、開始日の利用可能な情報に基づいて、レンタル期間を考慮した増分借入金利を使用して、レンタル支払いの現在値を決定します。私たちが使っている増額借款金利は |
20
カタログ表
付記9ライセンス契約
BRIUMVI(ユピリキシマブ)
二零一二年一月、吾らはLFBグループの完全子会社LFB BioTechnologies、GTC BioTreateutics及びLFB/GTC LLCとublituximabの開発について独占許可プロトコル(LFB許可プロトコル)を締結した。LFBライセンス契約の条項によると、私たちはublituximabの開発と商業化の世界的独占的権利(フランス/ベルギーを除く)を取得した。2023年3月31日までに約
LFBグループは将来的に合計約$を獲得する資格があります
2012年11月、韓国と東南アジアでのublituximabの開発と商業化に関連したイル東製薬株式会社(ILDON)と独占的(地域内)再許可協定を締結した。再許可協定の条項によると、Ildonは、韓国、台湾、シンガポール、インドネシア、マレーシア、タイ、フィリピン、ベトナム、ミャンマーでのublituximabの開発と商業化を含む特許権使用料を有する独占的権利を付与されている。
1ドルの前金
追加の$を受け取るかもしれません
UKONIQ(Umbralisib)
2014年9月、私たちはumbralisibの世界使用権に対する許可選択権を行使し、Rhizen PharmPharmticals SA(Rhizen)とumbralisibの開発と商業化について独占ライセンス契約(Umbralisibライセンス)を締結した。これまでRhizenと50：50の合弁企業を設立し，umbralisibを共同開発してきた。2023年3月31日までに約
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カタログ表
Umbralisibライセンスの条項によると、Rhizenは承認と販売に基づくマイルストーン支払いの資格があり、総額は約$である
備考：10件の関連先取引
2015年7月、我々は、施設使用、人員コスト、その他の管理費用、行政コストなどのいくつかのサービスのコストを分担するために、FBIOと共有サービスプロトコル(共有サービスプロトコル)を締結した。“共有サービスプロトコル”は、それぞれ使用するサービスシェアを支払うことを要求します。共有サービスプロトコルでは約#ドルの費用が発生しました
FBIOと締結されたオフィスビル契約の詳細については、付記8-レンタルを参照されたい。
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カタログ表
第二項：経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下の議論および分析は、私たちの計画および将来起こりうることの予想に関する前向きな陳述を含む。展望性陳述は多くの仮説と推定に基づいており、これらの仮説と推定自体は重大なリスクと不確定要素の影響を受け、多くの既知或いは未知の要素、リスク要素の中で討論されたそれらの要素を含むが限定されないため、私たちの結果は展望性陳述中の予想された結果と大きく異なる可能性がある。また、本報告書の冒頭で提起された展望的陳述に関する特別な警告通知を参照する
以下の議論と分析を読みながら、本報告の他の部分に記載されている監査されていない簡明な総合財務諸表とその関連する脚注を読み、経営陣の議論と分析と、2022年12月31日までの年次報告書Form 10-Kに含まれる監査された総合財務諸表を結合しなければなりません
概要：
TG治療会社は完全に統合された商業段階にある生物製薬会社であり、B細胞疾患新療法の買収、開発と商業化に集中している。いくつかの研究薬物を含む研究パイプラインのほか、TGアメリカ食品医薬品局(FDA)のBRIUMVIの承認を得ました (ublituximab-ximy)成人の臨床的孤立症候群、再発緩解性疾患、および活動性二次性進行性疾患を含む再発性多発性硬化症(RMS)の成人患者の治療のための。また、補完製品、技術、社内許可、協力、買収、および/または投資機会を積極的に評価しています。
商業動態
FDAはBRIUMVIを承認しアメリカで発売しました
2022年12月28日、FDAがublituximabを承認することを発表し、現在BRIUMVIと呼ばれ、臨床隔離症候群、再発緩和疾患および活動性二次性進行性疾患を含むRMSの治療に使用され、成人に使用されている。BRIUMVIはRMS患者に承認された抗CD 20モノクロナル抗体であり、開始用量後1時間以内に注入することができる。最終I&II期3期試験のデータによると、BRIUMVIはこの適応を承認し、年化再発率(ARR、主要終点)、T 1 Gd増強病変数および新しいあるいは拡大したT 2病変数を著しく低下させる点でTeriflunomideより優れていることを示した。2023年1月26日、私たちはBRIUMVIがアメリカで商業的に発売され、医師と患者のために使用することを発表した
より多くの情報を知るためには、2022年12月31日までの四半期と年度Form 10-K年度報告を参照されたい
私たちの製品
私たちは現在、開発中のすべての製品の開発権と商業権を世界的に許可しているが、いくつかの限られた地理的制限を受けている。2023年4月現在のわれわれの主要候補薬の現在の臨床試験状態を表にまとめた。
|
|
|
臨床候補薬：アメリカ(分子標的) | 最初の標的疾患報告 | 発展段階：(実験名) |
Ublituximab(抗CD 20 mAb) | 再発形の多発性硬化症 | 承認された |
TG-1701(BTK阻害剤) | B細胞疾患 | 第1段階実験： |
TG-1801(抗CD 47/CD 19二重特異性mAb) | B細胞疾患 | 第1段階実験： |
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カタログ表
BRIUMVI(ublituximab-ximy)の概要
BRIUMVIは最初であり、成人の臨床隔離症候群、再発緩和疾患および活動性二次性進行性疾患を含むRMSの治療に許可された唯一の抗CD 20モノクロナル抗体であり、開始用量後に年2回、1時間注入することができる。
BRIUMVIの承認は主に究極のIと究極IIに基づいている第三段階試験。裁判のたびに独立した世界的、ランダム、多中心、二重盲検、二重シミュレーション、能動対照研究であり、ヨプリキシマブ(450 mg用量、6ケ月ごとに1時間静脈注入、1日目に4時間以内に150 mgを注入し、15日目に1時間以内に450 mgを注入)とテフロン(毎日14 mg経口錠剤、毎日1回)のRMS被験者における治療効果と安全性/耐性を比較した。これらの実験はFDAの特殊なシナリオ評価(SPA)で行った.最終的なIとII試験はスタンフォード大学の神経学と神経科学，小児科学と遺伝学のジメルマン教授，医学博士ローレンス·スタンマンが指導した。2018年10月に全面募集を完了し、2つの研究を合わせて約1100名の被験者がいた
| ● | 2020年12月，究極のI&II試験の陽性背線結果を発表した。この2つの研究はいずれも96週以内にARRを著しく低下させる主要な終点(P)に達している |
| ● | 2022年8月22日、I&II究極試験の全結果が“新イングランド医学誌”に発表された。 |
BRIUMVIの商業化
2022年12月28日、著者らはFDAが臨床隔離症候群、再発緩和疾患および活動性二次性進行性疾患を含むRMSの治療にBRIUMVIを許可することを発表し、主に最終I&II段階3試験の結果に基づいた。2023年1月26日、私たちはBRIUMVIがアメリカで商業的に発売され、医師と患者のために使用することを発表した。
| ● | 著者らの商業化仕事の重点は多チャンネルの販売促進番組、販売活動、輸液訓練と教育を通じて的確な神経学的顧客を誘致することである。私たちは支払者と密接に協力して、BRIUMVIに保険を提供し始めました。1名目の患者は2023年2月1日にBRIUMVI輸液を受けた。 |
| ● | 2023年3月31日、欧州医薬品局(EMA)のヒト用医薬品委員会(CHMP)は、臨床または画像特徴によって定義される活動性疾患の成人RMS患者の治療のためのBRIUMVIの承認を提案する積極的な意見を発表した。CHMPの提案によると、欧州委員会は2023年6月初めに決定を下す予定だ。欧州委員会の承認を得られれば、集中マーケティング許可はすべての欧州連合(EU)加盟国、アイスランド、ノルウェー、リヒテンシュタインで有効である。 |
24
カタログ表
行動の結果
次の表は、2023年3月31日と2022年3月31日までの3ヶ月間の業務結果をまとめています
3か月まで | |||||
2023年3月31日 | |||||
(単位：千) | 2023 | 2022 | |||
製品収入、純額 | $ | 7,765 | $ | 1,978 | |
許可証収入 | 38 | 38 | |||
総収入 | $ | 7,803 | $ | 2,016 | |
コストと支出： | |||||
製品収入コスト | 857 | 237 | |||
研究と開発： |
| ||||
非現金補償 | 1,584 |
| 1,895 | ||
他の研究と開発 | 14,286 |
| 46,147 | ||
総研究開発 | 15,870 |
| 48,042 | ||
一般的な行政部門は | |||||
非現金補償 | 5,240 |
| 226 | ||
その他の販売、一般と行政 | 22,828 |
| 20,383 | ||
一般と行政の合計 | 28,068 |
| 20,609 | ||
総コストと費用 | 44,795 |
| 68,888 | ||
利子支出 | 2,844 |
| 2,664 | ||
その他の収入 | (604) |
| (523) | ||
その他の費用の合計 | 2,240 |
| 2,141 | ||
純損失 | $ | (39,232) | $ | (69,013) | |
製品収入、純額. 2023年3月31日までの3カ月間の製品純収入は約780万ドルだったが、2022年3月31日までの3カ月の純収入は200万ドルだった。2023年3月31日までの3ヶ月間の製品純収入純額には、米国におけるBRIUMVIの製品純売上高が含まれている。2023年1月、FDAの承認後、米国内でBRIUMVIの商業販売を開始しました。2022年3月31日までの3カ月間、製品純収入純額はUKONIQの製品純売上高からなり、同社は2022年5月に正式に市場から撤退した。
許可証収入それは.2023年3月31日と2022年3月31日までの3ヶ月間、許可収入はいずれも10万ドル未満だった。2023年3月31日と2022年3月31日までの3ヶ月間の許可収入には、Ildonと達成されたublituximab分許可協定を確認する部分前払いが含まれています。
製品収入コストそれは.2023年3月31日までの3カ月の製品収入コストは90万ドルだったが、2022年3月31日までの3カ月の製品収入コストは約20万ドルだった。2023年3月31日までの3ヶ月間の製品収入コストには、主に第三者製造、流通、管理費用、BRIUMVI販売許可パートナーの印税が含まれています。これまで販売されてきたBRIUMVI生産コストの一部は，FDAがBRIUMVIを承認するまで研究·開発支出としてきたため，製品収入コストには反映されていない。これらの在庫を枯渇させることにより、BRIUMVIの製品収入コストは製品収入に対して増加することが予想され、2024年末までには、残りの商業化前在庫が製品販売に使用されることが予想される。2022年3月31日までの3ヶ月間の製品収入コストは、主に私たちのライセンスパートナーにUKONIQの運賃と特許使用料を販売していないことに関連しています。規制当局の承認前に製品製造に関するコストを支出する政策によると、2022年3月31日までの3ヶ月間に収入が確認されたUKONIQ単位の製造コストはFDA承認前に支出されるため、前期間の製品収入コストには含まれていない。
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カタログ表
非現金報酬支出(研究開発). 2023年3月31日までの3カ月間、株式インセンティブ贈与に関する非現金給与支出(研究·開発)は合計160万ドルだったが、2022年3月31日までの比較可能期間は190万ドルだった。非現金給与支出が減少した要因は、2022年3月31日までの3カ月間と比較して、2023年3月31日までの3カ月間の従業員総数が減少したことである。
他の研究や開発費. 2022年3月31日までの同時期と比較して、2023年3月31日までの3カ月間の他の研究·開発費は約3190万ドル減少し、1430万ドルに低下した。研究開発費減少の要因は，2023年3月31日までの3カ月間，製造費用の在庫計上，臨床試験関連費用の減少，従業員数の減少，コンサルタントや外部サービスプロバイダへの費用減少である。
非現金報酬支出(販売、一般、管理). 2023年3月31日までの3カ月間、株式インセンティブ支出に関する非現金給与支出(販売、一般、行政)は合計520万ドルだったが、2022年3月31日までの比較可能期間は20万ドルだった。非現金報酬支出の増加は、主に2022年3月31日までの3カ月間に制限株を没収したためである。
その他の販売、一般と行政. 2023年3月31日までの3カ月間、他の販売、一般、行政費用は合計2280万ドルだったが、2022年3月31日までの同期は2040万ドルだった。増加の主な原因は、人件費を含む他の販売、一般、行政費用であるBRUIMVIの承認に関連する2023年3月31日までの3ヶ月間.
利子支出. 2023年3月31日までの3カ月間の利息支出は10万ドル増加して280万ドルに達したが、2022年3月31日までの3カ月の利息支出は270万ドルだった
その他の収入. 2023年3月31日までの3ヶ月間、他の収入は10万ドル減少し、60万ドルに低下した
流動資金と資本資源
私たちの主な現金源は、私募と公開株式証券の収益と、私たちがHercules Capital，Inc.(Hercules)と署名した融資および保証協定である(より多くの情報は付記7を参照)。設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。私たちのほとんどの運営損失は、私たちの研究開発計画に関するコストと、私たちの運営に関する販売、一般、管理コストから来ており、私たちの商業化活動を含む。2023年3月31日現在、BRIUMVIの薬品販売から780万ドルの収入を得た。BRIUMVIは2023年1月に初めて米国で発売された。BRIUMVIの商業化や，我々の他の候補薬が将来可能な商業化であっても，利益を得ることができない可能性がある。私たちの収益性を達成する能力は、私たちの候補薬物のために規制された承認を得る能力、任意の承認後の規制義務を成功させる能力、および私たちの候補薬物を単独または協力して商業化することに成功する能力を含む、私たちの収益能力と多くの他の要素に依存する。私たちが候補薬から収入を得始めても、私たちは大きな運営損失を招き続ける可能性がある
何らかの条件や事件があるかどうかを評価し，全体的には，本10−Q表四半期報告を提出してから1年以内に継続して経営を継続する企業としての能力に大きな疑いを抱かせることになる。2023年3月31日現在、私たちは1億397億ドルの現金と現金等価物、および投資証券を持っている。我々は、2023年3月31日までの現金、現金等価物および投資証券、既存の融資と保証契約下の契約利用可能資本および予想収入は、本四半期報告書が10-Q表を提出した日から12ヶ月以上の間に十分な流動性を提供すると予想している。
我々が運営すべき実際の現金金額は，BRIUMVIのための商業化努力に限らないが，他の候補薬剤の商業化に備え，候補薬剤の臨床試験の時間，設計，進行を含む多くの要因に依存する。私たちは意味のある未来に依存しています
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カタログ表
資金調達は、私たちが行っている任意の候補薬物の商業化を含む、私たちが行っているおよび将来の業務を実行するために必要な現金を提供する
キャッシュフローに関する検討
次の表は、2023年3月31日と2022年3月31日までの3ヶ月のキャッシュフローをまとめています
3か月まで | |||||
2023年3月31日 | |||||
(単位：千) | 2023 | 2022 | |||
経営活動のための現金純額 | $ | (59,902) | $ | (68,689) | |
投資活動のための現金純額 | $ | (6,168) | $ | (43,671) | |
融資活動が提供する現金純額 | $ | 25,238 | $ | (850) | |
2023年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された現金は5990万ドルだったが、2022年3月31日までの3カ月は6870万ドルだった。経営活動のための現金純額の減少は，主に2023年3月31日までの3カ月間，われわれの製造や臨床試験費用に関する支出が減少したためである。
2023年3月31日までの3カ月間の投資活動用現金純額は620万ドルだったが、2022年3月31日までの3カ月間の投資活動用現金純額は4370万ドルだった。投資活動のための現金純額が減少したのは、主に2023年3月31日までの3カ月間、短期·長期証券への投資が減少したためである。
2023年3月31日までの3カ月間、融資活動が提供した純現金は2520万ドルだったが、2022年3月31日までの3カ月間、融資活動で使用された純現金は90万ドルだった。融資活動が提供する純現金が増加した要因は、2023年3月31日にHerculesと締結された第1改正案の一部に基づいて、2500万ドルを前借りしたことである。
表外手配
吾等は非総合実体といかなる取引も締結しておらず、吾等に財務保証、付属留保権益、派生ツール又はその他の手配を持たせ、吾等に重大な持続リスク、又は負債又は非総合実体可変権益項の下の任意の他の債務に直面させ、吾等に融資、流動資金、市場リスク又は信用リスク支援を提供する。
重要な会計政策と会計見積もり
肝心な会計政策は著者らの財務状況と経営結果を記述することに重要であり、また管理層に最も困難、最も主観的或いは最も複雑な判断を要求し、これは往々にして本質的に不確定な事項の影響を推定する必要があるからである。我々の重要会計政策の説明については、“第2部、第8項.財務諸表及び補足データ、付記1--重要会計政策の組織と概要を参照” 2022年のForm 10-K年次報告書にあります。これらの政策のうち、以下の政策は、株式の報酬費用および金融負債に基づく公正な価値計量に基づいて、最も困難で、最も主観的で、最も複雑な判断を適用する必要があるので、監査されていない簡明な総合財務諸表を理解するために重要であると考えられる。備考を参照してください 2 – “純製品収入”、“付記5-公正価値計量”、“付記6-株主権益”は、より多くの情報を得る。
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カタログ表
プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示
我々が2022年12月31日までのForm 10−K年度報告書の第7 A項“市場リスクに関する定量的·定性的開示”で開示して以来，市場リスクへの開放は実質的に変化していない。
項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
2023年3月31日現在、経営陣は、我々の最高経営責任者及び最高財務官の監督の下、我々のCEO及び最高財務官の参加の下で、我々の開示制御及びプログラムの設計及び運営の有効性を評価している(“取引法”第13 a-15(E)及び15 d-15(E)条の規則の定義に基づく)。私たちの開示制御および手続きは、取引法に基づいて提出または提出された報告書において、開示された情報が、適用規則および表に指定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを保証するための合理的な保証を提供することを目的としている。この評価に基づき、我々の最高経営責任者および最高財務責任者は、2023年3月31日までに、我々の開示統制および手続きが有効であると結論した。
財務報告の内部統制
2023年3月31日までの四半期に、FDA承認とBRIUMVIの米国での商業発売による在庫と製品収入コストを記録するためのプロセスと内部統制を実施した。このような手続きの施行は私たちの財務報告書の内部統制に実質的な変化をもたらした。2023年3月31日までの四半期内に発生したこのような内部統制を評価する際には、財務報告の内部統制(取引法第13 a-15(F)および15 d-15(F)条に定義されているような)には他の変化はなく、これらの変化は財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的な可能性が財務報告の内部統制に大きな影響を与えたりする
第2部：その他の情報
項目2.法的手続き
2022年7月、米国ニューヨーク南区地方裁判所は、2020年1月15日から2022年5月31日(集団期間)までの間にTG Treeutics普通株を購入または買収した全株主を代表するといわれる可能性のある証券集団訴訟(集団訴訟)を当社とその2人の幹部に対して提起した。この事件のタイトルはシャピロはTG治療会社などを訴え、事件番号1：22-cv-06106それは.起訴状によると、同社と指名された高級社員は連邦証券法に違反しており、全クラスで会社がublituximabやumbralisibに関連する業務や運営について重大な虚偽と誤った陳述を行い、金銭的損失の賠償を求めているという。2023年1月、裁判所はこの訴訟を完全に却下し、偏見を持った。
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カタログ表
第1 A項。リスク要因です
私たちの証券に投資する前に、以下のリスク要因と本年報の他の部分に含まれる他の情報をよく考慮しなければなりません。次のリスクの1つが発生すれば、私たちの業務、財務状況、または経営業績は実質的な損害を受ける可能性があります。我々の証券への投資は投機的であり、リスクが高く、その投資の経済リスクを無期限に負うことができず、そのすべての投資損失を負うこともできない投資家が行うべきではない。以下に説明する危険は私たちの業務が直面している唯一の危険ではない。私たちが今知らないことや私たちは現在どうでもいい他のリスクが私たちの未来の業務に悪影響を及ぼすかもしれないと思っている
商業化に関連するリスク
FDAの候補製品の承認を得て，医師，患者，医療支払者，医療界の広範な市場で受け入れられなければ，製品販売から生じる収入は限られるであろう
著者らは現在1種の発売製品BRIUMVIがあり、この製品は2022年12月28日にアメリカFDAの許可を得て、臨床孤立症候群、再発緩解性疾患と活動性二次性進展性疾患を含む再発性多発性硬化症(RMS)の治療に用いられる。
私たちは米国でBRIUMVIのビジネスを開始しましたが、ビジネス会社としては、私たちの経験は限られており、バイオ製薬業界の薬物商業化に関するリスクを克服することに成功した能力はまだ不確定であり、私たちの製品が十分な受容度のリスクに達していないことを含めています。BRIUMVIおよび我々が将来市場に出す可能性のある他の薬物は医師，患者，第三者支払人，医療保健界の他の人の市場に受け入れられない可能性がある。したがって、私たちは大量の収入を生成したり、私たちの収入予測や指導を達成することができないかもしれないし、利益を上げることができないかもしれない。BRIUMVIの市場受容度と、私たちが発売許可を得る可能性のある任意の未来の候補製品は、多くの要素に依存します
| ● | 私たちは上場承認の時間、承認された条項、承認された国/地域を受け取った |
| ● | 臨床試験と代替療法と比較して証明された有効性、安全性、耐性 |
| ● | BRIUMVIと私たちのすべての候補製品と競争製品の発売タイミング |
| ● | 私たちの製品が承認された適応と、そのような製品が承認されたラベルの他の側面 |
| ● | 内科医、高級従事者、神経科診療所の主要な事業者と患者に安全、耐性と有効な治療を受けられた |
| ● | 代替療法と比較して、私たちの製品の潜在的かつ知覚可能な利点または劣勢 |
| ● | 競争力のある価格で私たちの製品を売ることができます |
| ● | 第三者支払者と政府当局が十分な補償を受けているかどうか |
| ● | 患者費用分担義務の範囲は、共同支払い費用と賠償免除額を含む |
| ● | 政府部門の私たちの製品に対する規制要求は変化した |
| ● | 相手が便利で管理しやすい |
| ● | 副作用や有害事象の発生率と重症度 |
| ● | 対象患者群が新たな療法を試みる意欲と，医師がこれらの治療法を処方する意欲 |
| ● | 私たちの販売とマーケティング努力の有効性 |
| ● | 知的財産権の組み合わせにおける私たちの権利を保護します |
| ● | 市場ニーズを満たすために信頼できる製品供給を維持することができます |
| ● | 私たちの製品や会社に関する有利または不利な宣伝。 |
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カタログ表
そのほか、新冠肺炎の疫病はBRIUMVIの商業化に影響する可能性がある。患者や医療提供者は，抗CD 20抗体や他のB細胞標的薬などの免疫抑制製品が新冠肺炎に感染するリスクを増加させる可能性や，感染後に死亡を含むより深刻な合併症や結果をもたらす可能性を懸念している。これらの懸念は，BRIUMVIや我々が開発している他の免疫抑制製品のビジネス潜在力に影響を及ぼす可能性がある。新冠肺炎疫病は直接或いは間接的に著者らの商業化努力に影響する時間の長さと全面程度は高度不確定、変化が発生する可能性と予測困難な未来の事態発展に依存する。我々の業務が直面している他の大流行に関するリスクの検討については，以下の“新冠肺炎大流行に関するリスク”を参照されたい
もしBRIUMVIや私たちが監督管理の承認を得た任意の未来の候補製品が医師、病院、医療支払者、患者の十分な受容度に達していなければ、私たちはこれらの製品から十分な収入を得ることができないかもしれません。私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれません。これは私たちの業務に大きな悪影響を与えます。
私たちは、規制機関が満足できるいくつかの発売後の要求を満たすために、特定の用途または要求によって制限されるかもしれません、またはBRIUMVIまたは私たちが市場に出す可能性のある未来の製品のマーケティング承認を維持できないかもしれません。
私たちの製品または私たちの任意の候補製品の規制承認は、その製品が発売される可能性のある承認指示用途によって制限されるか、または第4段階の臨床試験、および承認候補製品の安全性および有効性を監視するモニタリングを含む可能性の高い発売後試験要件を含む可能性がある。例えば、FDAがBRIUMVIをRMSに許可することについては、この承認を維持するには、長期安全性研究、及びBRIUMVIが妊婦と小児科群に与える影響を評価する研究などを含むいくつかの発売後の要求と約束を守らなければならない。米国以外の他の規制機関は，欧州連合(EU)のEMAやイギリス(UK)のMHRAを含むが，類似した承認を求めて検討する予定である。これらの研究は設計や実施に高度に特化しており，かなりの費用に関連しており，結果的にさらなるラベル制限を招く可能性があり，BRIUMVIを販売できる方式を損害あるいは制限したり，その全体の臨床状況に悪影響を与えたりする可能性がある
さらに、BRIUMVIおよびFDAまたは同様の外国規制機関によって承認された任意の候補製品については、製品の製造プロセス、テスト、ラベル、包装、流通、輸入、輸出、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進および記録は、広範かつ持続的な規制要件の制約を受けるであろう。これらの要求は、安全及びその他の発売後の情報と報告、登録の提出、及び現在の良好な製造規範(CGMP)、良好な臨床規範(GCP)、著者らが承認後に行った任意の臨床試験及び任意の非臨床研究の良好な実験室規範(GLP)を継続的に遵守することを含む。ある製品または当社の第三者製造業者または製造プロセスに以前に未知の問題があることが発見された場合、または規制要件を遵守できなかった場合、製品のマーケティングまたは製造に制限を加えること、製品の市場からの撤回、セキュリティラベルの強制またはリコール、製品の承認の一時停止または撤回、製品の差し押さえまたは差し押さえの許可の拒否、製品の輸出入の許可の拒否、および禁止の公布または民事または刑事罰の適用を招く可能性があり、これらはすべて私たちの業務、将来性、および利益を達成または維持する能力に悪影響を及ぼす。
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カタログ表
BRIUMVI、そして私たちが将来承認を得た任意の候補製品は、承認された後、不良副作用を引き起こすことが発見される可能性があり、商業化後に深刻な負の結果を招く可能性がある
BRIUMVIあるいは任意の未来に承認された製品が発売後により広く使用されるか、あるいはより長い持続時間を得るにつれて、データは検証性または他の発売後研究、あるいは不良事件報告を含む臨床研究から来る可能性があり、これは私たちの製品の商業潜在力に影響を与える可能性がある。例えば、より多くの患者が商業環境および臨床環境においてより長時間製品に接触するにつれて、より頻繁および/またはより深刻な有害事象が発生する可能性があるかどうか、または許容可能な安全性および耐性が証明され続けるかどうかは不明である。もし私たちあるいは他の人がBRIUMVIあるいは私たちの製品候補製品が市場に投入された後に引き起こした意外な副作用を発見すれば、いくつかの潜在的な重大なマイナス結果を招く可能性がある：
| ● | 規制部門は、このような製品の使用を撤回または制限することができる(適応) |
| ● | 規制当局は、製品の使用を減少させるか、または影響を受けた製品の商業的成功を制限する可能性がある警告またはブロック警告、予防措置、または禁忌症を含むラベル宣言の追加を要求することができる |
| ● | 候補薬の投与や投与方法の変更や追加の臨床試験が要求されるかもしれません |
| ● | 規制機関は、薬物ガイドライン、医師コミュニケーション計画、または制限分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールなどの安全使用を確保する要素を含む可能性があるリスク評価および緩和戦略(REMS)を要求することができる |
| ● | 私たちは規制調査と政府の法執行行動の影響を受けるかもしれない |
| ● | これらの候補薬を市場から除去することに決定するかもしれません |
| ● | 私たちは受け入れ可能な条項で協力協定を締結して私たちのビジネスモデルを実行することができないかもしれない |
| ● | 私たちは起訴され、私たちの製品に接触したり服用したりした個人の傷害に責任を負うかもしれない |
| ● | 私たちの名声は損なわれるかもしれない。 |
これらのイベントのいずれかまたは組み合わせは、私たちが規制承認を維持し、影響を受けた製品の市場受容度を達成または維持することを阻止するか、または影響を受ける製品を商業化するコストおよび費用を大幅に増加させる可能性があり、これは、逆に候補薬剤を商業化し、収入を創出する能力に著しく影響する可能性がある。
BRIUMVIと著者らの候補製品、B細胞疾患中のTG-1701とTG-1801を含む目標患者群の発病率と流行率はまだ正確に確定されていない。BRIUMVIと私たちの候補製品の市場機会が私たちが推定したより小さい場合、または私たちが得た任意の承認が患者集団のより狭い定義に基づいている場合、私たちの収入と利益を達成する能力は不利な影響を受けるだろう。
RMSの正確な発病率と/或いは流行率はまだ不明である。我々のRMSにおけるBRIUMVIの予測は，推定と現在の我々のこの疾患に対する知識と理解に基づいている。これらの推定は、通常、ターゲット医師との1対1およびグループ相互作用、および科学文献、医療保健利用データベース、および市場研究を含む、我々が推定する際に利用可能な他の源に基づく。私たちは私たちの推定が合理的だと信じているにもかかわらず、多くの要素がその正確性を制限するかもしれない。例えば、私たちが推定するために使用したソースは正しくないことが証明されるかもしれない。また、新しい研究はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変える可能性があり、患者数は予想より低いかもしれない。
BRIUMVIと著者らの候補製品の総潜在市場機会は、承認されれば、最終的に承認された処方情報、医学界の受け入れ程度、患者参入及び薬品定価と精算などに依存する。主要市場の患者数は、これらの市場の潜在的な患者数を含めて、予想を下回る可能性があり、患者は私たちの薬物治療を受けられない可能性があり、新しい患者はますます識別したり接触しにくくなったりする可能性があり、患者と医師は競争製品の使用を選択したり、精算が不利になる可能性があり、これらはすべて私たちの運営結果や業務に不利な影響を与える。
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カタログ表
私たちは、他の人たちが私たちよりも早く、または薬物の商業化に成功し、それによって私たちのビジネス機会を減らしたり、排除したりすることにつながるかもしれない激しい競争に直面している
私たちはバイオテクノロジーと生物製薬市場の競争が激しい分野で事業を展開している。私たちは商業製薬とバイオテクノロジー企業、学術機関、政府機関、民間と公共研究機関を含む多くの源からの競争に直面している。私たちの多くの競争相手は明らかに多くの財務、製品開発、製造、そして商業化資源を持っている。大手製薬会社は豊富な製品商業化経験があり、顧客と重要な現有関係がある可能性があり、更に多くの資源がその製品を普及させることができる。多くの人は神経学や免疫学を含め、私たちと同じ病気で活躍しており、私たちと直接競争している人もいる。私たちはまたこのような組織と商業と他の重要な人員を募集することで競争するかもしれない。規模が小さいかスタートアップ段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配する。
もし私たちの競争相手が私たちまたは私たちの協力者が開発する可能性のある任意の薬剤よりも有効で、副作用が少ないか、またはより深刻ではなく、より便利または価格設定または契約の異なる薬剤を開発および商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。私たちの競争相手はまた私たちよりも早くFDAや他の規制機関のその薬品の承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が私たちまたは私たちの協力者が市場に入る前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。競争環境においても、会社の通信は、販売促進通信(広告および販売促進ラベル)および非販売促進通信(例えば、特定の教育および科学的コミュニケーション)に関する法律、法規および指導、ならびに連邦法律(ランハム法案)および一致した州法律に基づいて、誤った広告またはラベルの不公平な競争から企業を保護するための法律、法規および指導によって、規制機関および競争相手のより厳しい審査を受ける可能性がある。
私たちのすべての候補薬物の成功を影響する重要な競争要素は、もし承認されれば、それらの有効性、安全性、利便性、価格、後発薬の競争レベル及び政府と他の第三者支払い者が精算できるかどうかであるかもしれない。
製薬と生命科学業界は迅速に新しい発展が現れ、他の疾病を治療する製薬技術と方法の発展を含む。このような開発は私たちの製品や候補製品を時代遅れにしたり、競争力を欠いたりするかもしれない。私たちの多くの潜在的な競争相手はより多くを持っています
| ● | 研究開発資源は人員や技術を含めて |
| ● | 監督管理経験 |
| ● | 薬物開発、臨床試験、薬物商業化の経験がある |
| ● | 知的財産権を利用するための経験と専門知識； |
| ● | 資本資源。 |
著者らはまた、合格者の募集と保留、臨床試験場所の確立、臨床試験の患者登録、新製品と候補製品の識別と許可など、これらの第三者からの競争に直面する。
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カタログ表
BRIUMVIおよび私たちが将来商業化できる任意の製品は、不利な価格設定法規や第三者支払人保険と精算政策の制約を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なうことになります
新薬を管理する監督管理の審査、定価と精算の規定は国によって異なる。現在と未来の立法は承認要求を大幅に変更する可能性があり、これは追加のコストに関連し、承認の遅延を招く可能性がある。一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国で、定価審査期間は発売が承認された後から始まる。一部の市場では、処方薬の価格設定は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。したがって、特定の国/地域で製品の発売許可を得る可能性がありますが、その後、価格法規の制約を受け、これらの規制は私たちの候補薬物の商業発売を延期し、長い間延期し、その国/地域で候補薬物を販売することによって生じる収入に悪影響を及ぼす可能性があります。不利な価格設定制限は、私たちのより多くの候補製品が市場承認を得ても、1つ以上の製品への投資を回収する能力を阻害するかもしれない。清算を受ける資格があるということは、いかなる薬物もすべての場合に支払われることを意味するのではなく、または支払いの費用は、研究、開発、製造、販売、および流通を含む私たちのコストをカバーするだろう。適用すれば、新薬の一時精算レベルも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれませんし、恒久的にはならないかもしれません
私たちがどんな製品を商業化することに成功した能力はまた、政府当局、個人健康保険会社、その他の組織が私たちの製品と関連治療に保険と補償を提供する程度にある程度依存するだろう。政府当局と第三者支払者、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算·共同支払いレベルを確立する。アメリカの医療業界と他の地域の主な傾向の一つはコストコントロールだ。政府当局と第三者支払者は，カバー範囲の制限と特定の薬品の精算金額の制限によりコストを抑制しようとしている。ますます多くの第三者支払人は製薬会社が価格の基礎の上で彼らに予定の割引を提供することを要求し、そして薬品の定価に挑戦を提出し、薬品の安全性と有効性を検査する以外に、薬品のコスト効果を検査する。第三者商業支払者が自分の精算政策を設定する際には、通常、連邦医療保険カバー政策と支払い制限に依存する。支払側は、選択された薬剤のみをカバーする処方を使用すること、支払側が好まない薬剤を患者にとってより高価な可変共同支払いを使用すること、および事前許可を必要とするか、または最初に別のタイプの治療に失敗することなど、管理制御を使用することであるいくつかの製品の保証範囲を制限することができる。支払者は価格の高い薬物に対してこれらのカバー障害を加える可能性があるため、私たちの製品は支払人によって駆動される可能性があります。また、患者が保険を受けることができる国では、米国のような保険自己負担額や他の福祉制限は、規制の承認を得た製品を獲得または継続するための障害となる可能性がある。もし私たちが保険を受けたり維持したりすることができない場合、あるいは1つ以上の国や地域での保険が減少すれば、私たちの製品の売上は予想を下回る可能性があり、私たちの財務状況は損害を受ける可能性がある
医薬品の正味価格は、政府の医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、より低い価格で販売される可能性のある国からの薬品の輸入制限の緩和によって低下する可能性がある。例えば、アメリカでは、各種の連邦と州医療保健計画、例えば医療補助薬品リベート計画、340 B薬品定価計画と連邦医療保険D部分計画に基づいて、薬品購入に割引定価或いはリベートを提供しなければならない。医療補助薬品リベート計画や連邦医療保険B部分のような具体的な価格を医療計画の下の政府機関に報告しなければなりません。報告された価格を決定するために必要な計算は複雑で、価格を正確に報告できないと罰を受ける可能性があります
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カタログ表
もし私たちが商業化業務を拡大できなければ、BRIUMVIや任意の候補製品が承認されれば、私たちはそれを商業化することに成功できないかもしれないし、何の収入も生まれないかもしれない
薬品の商業化は極めて複雑で、資本と資源が高度に密集している過程である。既存のインフラや私たちよりもはるかに多くの資源を持つ老舗会社にとっても、挑戦があった。
私たちはすでに私たちの商業組織とインフラに大きな投資を続けていくつもりだ。米国でのUKONIQの商業化を支援するプロセスとシステムを構築しました。UKONIQの販売を中止しましたが、BRIUMVIが2023年1月26日に商業化された後、その中の多くのシステムやプロセスを使用し、市場に拡張しています。私たち自身の商業化能力を確立することには危険がある。例えば、BRIUMVIが行っている商業化を支援するのに十分な数の有効者を募集して保持できない場合、製品のマーケティングや販売に成功することができない可能性がある。
BRIUMVIと他の候補製品を商業化し、製品収入を生成することを阻害する可能性がある他の要因は、
| ● | 適用される疾病状態、製品、競争相手及び法律と法規遵守事項について商業化者の初期と持続訓練のコストと時間 |
| ● | 商業化者は、BRIUMVIおよび任意の将来承認された製品に関する教育を医師に接触させたり、効果的に宣伝または提供することができない |
| ● | その会社が提供する補充薬が不足しており、より広い製品ラインを持つ会社と比較して競争劣勢になる可能性がある |
| ● | 第三者支払者は、BRIUMVIに関する保証決定または任意の候補製品が承認された後の決定の償還または延期を拒否する |
| ● | 私たちはコンプライアンスモニタリングの有効なメカニズムを含む医療コンプライアンス計画の能力を維持します |
| ● | 承認され、製品を継続的に供給した後、製品を商業販売に使用することができる時間； |
| ● | 商業化された組織を作ることに関連した予見できない費用と費用 |
将来、私たちの製品と候補製品が承認されれば、私たちは協力者と共に販売活動、特にアメリカ以外の地域に参加することを選択するかもしれません。しかし、販売、マーケティング、流通サービスを実行するために第三者とこのような計画を達成することにもリスクがあります。例えば、私たちは私たちに有利な条件でそのような計画を達成できないかもしれない。私たちの薬品収入あるいはこれらの薬品収入は私たちの収益性は私たちが自分で開発した任意の製品あるいは候補製品をマーケティングして販売する場合よりも低いかもしれません。さらに、私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどない可能性が高く、彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの製品または候補製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが販売とマーケティング能力を確立することに成功できなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの候補薬物を商業化することに成功しないだろう。しかも、私たちの業務、経営業績、財務状況、そして見通しは重大な悪影響を受けるだろう。
私たちは特定のヨーロッパ市場に拡張するかもしれない。アメリカ国外でインフラを建設し、維持することは高価で、複雑で、資源集約型で、時間がかかる。私たちはまだEUを含めて米国以外で大きな商業化活動を行っていません。EUでは、BRIUMVIの潜在的な市場機会が承認されれば、アメリカよりも小さくなります。もしそうすれば、アメリカ以外の商業化を実現するためにインフラを構築する上で巨額の費用が発生することが予想されます。このような状況が発生すれば、発生した費用によって、私たちの現金資源に悪影響を及ぼす可能性があります。
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カタログ表
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが大きな責任を負うことを招き、私たちが開発する可能性のある任意の候補薬物の商業化を制限する可能性があります
私たちは、私たちの候補製品が人体臨床試験でテストを行うことに関連する固有の製品責任リスクと、BRIUMVIおよび私たちが将来マーケティングの許可を得る可能性のある任意の他の製品の商業化に関連するより大きなリスクに直面している。もし私たちがBRIUMVIや私たちの任意の候補製品に被害を与えるクレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招くかもしれない。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
| ● | 商業化される可能性のある製品への需要は減少しています |
| ● | 私たちの名声とメディアの深刻な否定的な関心を損なう |
| ● | 臨床試験参加者の脱退 |
| ● | このような関連訴訟に直面する可能性のある任意の個人が逆に賠償を求める可能性があるリスクを含む、関連訴訟を弁護するための巨額の費用 |
| ● | 実験参加者や患者に多額の報酬を与え |
| ● | 収入の損失 |
| ● | 私たちが開発する可能性のあるどんな製品や候補製品も商業化できない。 |
私たちは製品責任保険を維持しているが、それは私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれない。保険範囲はますます高くなっています。私たちは可能などんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
設立以来、重大な運営損失が発生しており、予測可能な将来も赤字が続くと予想されている
生物製薬薬物開発は投機性の強い仕事であり、大きなリスクに関連している。私たちは2012年1月に運営を開始した。これまで，我々の業務は主に組織と配備会社，業務計画，資金調達，我々の技術開発，潜在的な候補薬物の決定，臨床前研究と臨床試験，UKONIQの商業化(販売を終了した)およびBRIUMVIの開始に限られてきた。私たちは腫瘍学の研究開発と商業化能力に集中している会社から、アメリカやアメリカ以外の神経学や免疫学的ビジネス活動を支援できる会社に転換しています。この転換は様々なリスクに関連しており、私たちはこの転換では成功しないかもしれません。
設立以来、私たちの努力と財政資源は臨床試験、私たちの製品と候補製品の製造、商業製品の準備を支援することに集中してきた。これまで、私たちは主に普通株の公開と債務融資を通じて私たちの運営に資金を提供してきた。設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。私たちのほとんどの運営損失は、私たちの研究開発計画に関するコストと、私たちの運営に関する販売、一般、管理コストから来ており、私たちの商業化活動を含む。私たちは予測可能な未来に巨額の費用と運営損失が続くと予想している。私たちのこれまでの損失は、予想された将来の赤字に加え、株主赤字や運営資本に悪影響を与え続けるだろう。BRIUMVIは私たちが現在発売している唯一の製品です。引き続き巨額の研究開発費が発生することが予想され，BRIUMVIの商業化に伴い，大量の商業化とアウトソーシング製造費が発生し続けると予想される。開発製薬に関する多くのリスクや不確実性により，将来の損失の程度やいつ利益が実現するかは予測できない(あれば)。私たちが本当に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。私たちの収益性は私たちが相当な収入を作る能力にかかっている。
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カタログ表
私たちは私たちの製品を販売することで相当な収入を得なかった。承認されれば、私たちがいつ、そして私たちの製品または任意の候補製品から相当な収入を得るかどうかはまだ確定されていません。また，承認されれば，BRIUMVIや我々の候補製品の収入予測や指導を達成する保証はない.相当かつ持続的な収入を得て、私たちの収入予測または指導を満たすためには、(I)私たちの製品および候補製品の規制承認を獲得し、維持することに成功し、(Ii)私たちの製品および候補製品を製造し、マーケティングしなければならない。私たちが持続的な収入を生み出す能力は多くの要素に依存していますがこれらに限らず私たちの能力は
| ● | 臨床のゴールに合った臨床試験を順調に完了した |
| ● | 私たちの製品と候補製品がアメリカと海外市場の許可を得るために必要なすべての安全性、薬物動態学、生物分布と非臨床研究を開始し、成功した |
| ● | FDAと海外同等の製品の承認を得て、私たちの製品と候補製品を市場と販売し、RMSに対するFDAのBRIUMVIの承認を維持する |
| ● | 第三者と商業製造能力を確立し、維持し、監督管理機関を満足させ、コスト効果を持ち、私たちの製品と候補製品の商業供給を提供することができる |
| ● | BRIUMVIを商業化し、および/または第三者と協力するために、私たちの商業化インフラを拡大し、 |
| ● | BRIUMVIと他の任意の他の私たちが医学界および第三者支払人から規制承認を得ることができる製品の市場受容度を実現する。 |
もし私たちが相当な収入と持続的な収入を生み出すことができなければ、私たちは利益を上げないだろうし、持続的な資金がなければ、私たちは運営を続けることができないだろう。
私たちは多くの追加資金を集める必要があるかもしれない。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちは私たちのいくつかの薬物開発計画や商業化努力を延期、制限、減少、または廃止する必要があるかもしれない
製薬業の発展は資本集約型だ。著者らは現在著者らの早期候補薬物TG-1701とTG-1801の第一段階研究を推進し、耐性と有効な投与量を決定している。我々はまた，第3段階究極IとII期試験の開放ラベル拡張におけるBRIUMVIの長期耐性を推進し，規制機関の承認後の承諾を満たすために必要な研究を含め，近い将来より多くの臨床研究を行う予定である。また、私たちはBRIUMVIを開始したので、今後6~12ヶ月以内に大量の資源を費やして、承認、商業化、製造、流通を継続する必要があるだろう。
私たちが未来に必要な支出の額と時間は、多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
| ● | BRIUMVIと私たちが規制承認を受けた他の製品の商業化に成功しました |
| ● | 各製品および候補製品の臨床および商業生産供給スケジュールのコストおよび時間 |
| ● | 私たちの販売、流通、その他の商業化能力のコストを拡大する |
| ● | 承認の費用と時間を規制する |
| ● | 私たちの臨床試験の進展は、試験を支援する費用と、私たちの許可協定に基づいて支払う必要があるマイルストーンの支払いを含む |
| ● | 私たちは許可と他の計画を含めて戦略的協力の能力を確立し、維持する |
| ● | 特許請求の範囲または他の知的財産権を実施または保護することに関連する費用；および |
| ● | 私たちは他の適応や候補製品の程度に許可したり投資したりする。 |
したがって、多くの追加資金が必要になるだろう。将来運営を継続する他の資金源は優遇的な条件で提供されない可能性があり、もしあれば。もし私たちが受け入れ可能な条件でより多くの資金を集めることができなければ、私たちは製品開発を中止し、商業化努力を減らしたり放棄したりすることを余儀なくされるかもしれない
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カタログ表
これらはBRIUMVIや私たちの任意の候補製品の商業化に必要なものであり、そうでなければ魅力的なビジネス機会を失うことになる。任意の追加的な融資源は、株主に希釈効果をもたらす私たちの株式証券の発行と関連があるかもしれない。現在，BRIUMVIを除いて，我々の製品は調査中であり，FDAやいかなる外国規制機関の許可を得て販売されていない。予測可能な将来、私たちは米国でBRIUMVIを販売するすべての業務と資本支出、手元の現金、および将来の発行または融資で調達された金額に資金を提供しなければならないだろう。したがって、私たちの見通しは、会社が商業運営の初期段階でよく遭遇する不確定要素、リスク、費用、困難、そして私たちの運営が置かれている競争環境を考慮しなければならない。
追加資本の調達は、私たちの株主を希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちの技術や候補薬の権利を放棄し、貴重な管理時間と資源を占有することを要求するかもしれません
これまで、私たちが相当な収入を生み出すことができれば、私たちは公共株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配の組み合わせで私たちの現金需要を満たす予定です。私たちには、2019年2月にHerculesと締結された融資および保証協定に基づいて借り入れられた資金を除いて、2021年12月に拡大され、2023年3月31日に改正されるという約束された外部資金源はありません参照してください私たちの連結財務諸表は7(より多くの情報)を付記します。私たちが普通株または転換可能な証券または普通株に交換可能な証券を売却することによって追加資本を調達する場合、私たちの株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は、清算または他の私たちの普通株株主の権利に重大な悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。私たちはまた、私たちが望まない時に、第三者との協力、戦略連合、または許可手配を通じて資金を求めることができ、私たちは、いくつかの知的財産権、将来の収入フロー、研究計画または製品および候補製品に対する貴重な権利を放棄すること、または私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与することを要求されるかもしれません。いずれも、私たちの業務、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。債務融資が可能であれば、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、特定の行動をとる能力を制限または制限する契約を含むいくつかの合意が含まれる可能性がある。私たちは、将来の融資に十分な金額や受け入れられる条項があることを保証することはできません。これは、私たちが業務運営を拡大する能力を制限し、私たちの全体的な業務の将来性を損なう可能性があります
また、拠出作業は、私たちの管理職が彼らの日常活動に対する関心を移す可能性があり、これは私たちの候補薬物を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。金融市場の混乱は通常、株式や債務融資を得ることを難しくし、資金調達需要を満たす能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。また、私たちは、株式でも債務でも、あるいはこのような発行の可能性が、私たちの株式の市場価格を下落させる可能性がある追加証券を発行します。
本報告における長期商業化と候補製品開発スケジュールと予測は，さらなる資金調達の仮定に基づいている
本報告のスケジュールと予測は、将来的により多くの資金を集めて、長期的な商業化努力と私たちの製品や候補製品の開発を継続するという仮定に基づいています。後続資金の調達に成功できなければ、このような商業化や製品開発活動はギャップの大きさに見合って減少する可能性がある。私たちの商業化や製品開発活動が減速したり停止したりすると、本文書で概説したスケジュールや予測を満たすことができません。私たちの商業化活動や私たちの製品や候補製品の開発を期待通りに進めることができなかったことは、私たちの業務、将来の見通し、および受け入れ可能な条件でさらなる融資を得る能力および企業価値に悪影響を及ぼすだろう。
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カタログ表
資源が限られているため、私たちはより大きなビジネス機会をもたらすかもしれない、または成功する可能性のある計画または候補製品を利用できないかもしれない。
私たちの資源が限られているので、私たちはいくつかの計画または候補製品、または後により大きなビジネス潜在力を有することが証明された指示の機会の追求を放棄または延期するかもしれない。候補製品の潜在市場の見積もりは正確ではないかもしれません。私たちの現在と未来の研究開発計画への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれません。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力を正確に評価しなければ、私たちは戦略協力、許可、または他の手配を通じて候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ。あるいは，ある治療領域の候補製品に内部資源を割り当てることができ，その分野では協力手配を達成した方が有利である。
上記のいずれかの事件が発生した場合、特定の候補製品の開発作業を放棄または延期させられたり、成功する可能性のある候補製品を開発できなかったりする可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの債務レベルと債務超過義務は私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの業務に資金を提供することを難しくするかもしれない
2019年2月、吾らはメリーランド州(Hercules)会社Hercules Capital，Inc.と融資及び保証協定を締結したが、2021年12月30日(改訂締め切り)、当社はHerculesと改訂及び再署名した融資及び保証協定(改訂融資協定)を締結した。改訂された融資協定によると、Herculesは会社が選択可能な融資元金総額を6000万ドルから2億ドルに増加させる。当社は2023年3月31日(第1改正案発効日)に、Herculesと改正および再署名された融資·担保協定(第1改正案)の第1改正案を締結する。第1修正案の発効日に前金2，500万ドルを抽出する(参照してください私たちの連結財務諸表付記7はより多くの情報を提供します)。第1の修正案によると、私たちは2023年9月15日までに当選しなければ、そのオプションは無効になると、追加2000万ドルを要求する権利がある。第1の修正案によると、私たちは追加のローン前払いを申請することができ、元金総額は最大8，500万ドルに達する。
“第1修正案”に規定されているすべての債務は、基本的に知的財産を含まず、私たちの既存のすべての財産及び資産によって保証される。このような債務は私たちに追加的な融資リスクをもたらす可能性があり、特に私たちの業務または現在の金融市場状況が満期時の返済または再融資に不利な場合、その未返済債務を返済することができない。この債務はまた重要な否定的な結果をもたらすかもしれない
| ● | 私たちは利息と元金を支払うことで債務を返済する必要があり、これは私たちの運営、私たちの研究と開発、その他の一般企業活動を支援するための資金を減らすだろう |
| ● | 私たちが第一改正案の制限的な契約を守れなかったことは違約を招く可能性があり、違約を治癒したり免除したりしなければ、債務返済の義務を加速させ、大力神はこのような債務を保証する資産における担保権益の強制執行を求める可能性がある。 |
もし私たちの現在の債務水準で追加的な債務を増加させれば、上記のリスクは増加するかもしれない。
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カタログ表
私たちは満期債務の利息や元金を支払うのに十分な現金を持っていないかもしれない。
第1の修正案に基づいて私たちの現在と未来の債務義務を履行できなかったか、または第1の修正案のいかなる契約に違反しても、いくつかの違約の特定の治癒期間の制限の下で、違約事件を招く可能性があり、したがって、Herculesはすべての満期金額を加速させる可能性がある。違約事件により第1改正案で規定された満期額が加速した場合、加速時にそのような債務を返済するために、十分な現金がない場合や、株式や債務融資により追加資金を調達することができる可能性がある。この場合、私たちは、私たちの候補製品開発または商業化努力を延期、制限、減少、または終了することを要求されることができ、または、私たちが本来より開発およびマーケティングしたい候補製品を開発およびマーケティングする権利を他人に与えることができる。Herculesはまた、私たちの知的財産以外のすべての財産を基本的に含む担保代理としての権利を行使して、その利益のために定期的な融資を受ける担保を占有して処分することができる。このようなすべての事件は私たちの業務、財務状況、そして経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
第一修正案は会社の経営と他の側面に制限を加えた。これらの制限は影響を与え、多くの点で、私たちの能力と任意の未来の子会社の能力を制限または禁止します
| ● | 特定の資産を処分する |
| ● | ビジネスの範囲を変えることです |
| ● | 合併、買収、合併に従事する |
| ● | 追加的な債務を招く |
| ● | 資産留置権を設立する |
| ● | 配当金や出資金を支払ったり株を買い戻したりします |
| ● | 付属会社と何らかの取引を行う。 |
このような制限された条約のいずれかに違反することは、私たちの業務と見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが現金と現金等価物を持っている金融機関が倒産すれば、私たちの現金と現金等価物は悪影響を受けるかもしれない。
2023年3月10日、連邦預金保険会社(FDIC)は、シリコンバレー銀行がカリフォルニア州金融保護·革新部によって閉鎖され、2023年3月12日に署名銀行がニューヨーク州金融サービス部に閉鎖され、FDICが係に任命されたと発表した。シリコンバレー銀行やSignature Bankには銀行口座は何もありませんが、定期的に第三者金融機関でFDIC保険限度額を超える現金残高を維持しています。どの預金機関が私たちの預金を返還できなかったか、または預金機関の金融または信用市場に影響を与えるいかなる他の不利な状況も、私たちが投資した現金または現金等価物を得ることに影響を与え、私たちの経営流動性や財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。
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カタログ表
薬品開発と規制承認に関するリスク
もし私たちが私たちの製品や候補製品に対する規制承認を得て維持することができなければ、最終的に私たちの製品や候補製品を商業化することに成功したり、その過程で重大な遅延に遭遇したら、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう
私たちが製品販売から収入を得る能力はBRIUMVIの商業化の成功に大きく依存するだろう。私たちのすべての候補製品は追加の非臨床または臨床開発、規制承認、そして十分な臨床と商業供給が必要です。我々の開発計画の成功と私たちの候補製品の規制承認はいくつかの要素に依存し、その中には以下の要素が含まれる
| ● | 私たちが計画した時間の範囲内で、私たちの臨床計画を成功させ、積極的な結果を得て、ターゲットグループにおける候補製品の有効性と許容可能な安全性を支持する |
| ● | INDおよび臨床試験申請(CTA)は、私たちの候補製品が臨床試験を開始できるように承認/承認された |
| ● | 臨床前研究の開始と完成に成功し、臨床試験の起動、登録と完成に成功した |
| ● | 必要な臨床前研究と臨床試験を完成させるために十分な財政と他の資源があります |
| ● | 私たちの候補製品に対する規制当局の規制承認を受けた |
| ● | 第三者メーカーと臨床供給と商業生産について商業的に実行可能な手配を確立する |
| ● | 私たちの候補製品のために特許と商業秘密保護または規制の排他性を獲得して維持する。 |
これらの要素のうちの1つまたは複数をタイムリーまたは根本的に実現できなければ、私たちの臨床計画と規制提出スケジュールに重大な遅延が生じる可能性があり、規制部門の候補製品に対する承認を得ることができない可能性がある。
臨床前研究と早期臨床試験の結果は必ずしも未来の結果を予測できるとは限らないため、著者らが発売したいかなる候補製品も今後の臨床試験において有利な結果がない可能性があり、監督部門の許可も得られないかもしれない。さらに、より多くの患者データまたは他の終点(有効性および安全性を含む)の分析に伴い、私たちが発表または公表した臨床試験の一時的、“トップライン”、および予備データは変化する可能性があり、または知覚された製品プロファイルに悪影響を及ぼす可能性がある。
医薬開発は内在的なリスクを持っている。臨床前開発試験と早期臨床試験の結果は後の臨床試験の結果を予測できない可能性があり、臨床試験の中期結果も必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究で満足できると考えており、それにもかかわらず、臨床試験はまだ発売許可を得られなかった。候補製品が十分な臨床前データを示して臨床研究を保証すると、著者らは十分かつ良好に制御された臨床試験を通じて、私たちの候補製品が有効であり、良好な利益-リスク概況を有し、その目標適応に使用する人々を証明することを要求され、その後、私たちは監督機関の商業販売の承認を求めることができる。多くの候補薬物は臨床開発の早期段階で安全性と耐性問題或いは臨床活性不足によって失敗し、臨床前の結果は非常に有望であるにもかかわらず。したがって、これらの化合物のための安全で有効な用量を見つけることができるかどうか、またはそれらが単独でまたは他の候補製品と共に高度な臨床試験に入るかどうかは保証されない。また、早期臨床試験の成功は後の臨床試験も成功することを意味するわけではなく、後期臨床試験中の候補製品は初歩的な臨床試験に合格したにもかかわらず、十分な安全性或いは有効性を証明できない可能性があるからである。会社は常に高度臨床試験で大きな挫折を経験しており，早期の臨床試験が有望な結果を示した後も同様である。臨床試験による候補薬物の失敗率は極めて高かった
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カタログ表
臨床試験で治療を受けた患者の個別報告の結果は，このような研究で治療を受けた患者の全群を代表できない可能性がある。また、一般的に国際的に行われるより大規模な第3段階研究は、早期段階の研究に比べて、結果が地域または国によって異なる可能性のあるリスクを含むより高い操作リスクに固有に直面しており、これは、研究結果や規制機関の適用が研究結果の意見に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは時々私たちの臨床試験の主要または初歩的なデータを公開するかもしれないが、これらのデータは既存のデータの初歩的な分析に基づいており、結果および関連する発見および結論は、特定の研究または試験に関連するデータをより全面的に検討した後に変化する可能性がある。私たちはまた、このようなデータを分析する際に仮説、推定、計算、および結論を下し、すべての終点およびセキュリティデータを含む特定の研究または試験からのすべてのデータを全面的に、詳細に評価する機会がないか、または機会がないかもしれない。したがって、私たちの報告の主要または初歩的な結果は、同じ研究の将来の結果と異なる可能性があり、またはより多くのデータを受信して十分な評価を行うと、異なる結論または考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。トップラインまたは予備データはまだ監査および確認手続きを受ける必要があり、これは、最終データが私たちが以前に公表したバックライン、中期、または予備データと実質的な差がある可能性がある。トップライン結果を提供する際には、すべての副次的終点が完全に分析される前に、研究の主要な終点を開示する可能性がある。正の主端点は、すべてまたは任意の副次的端点を満たすように変換されない。したがって、最終データが利用可能になる前に、包括的セキュリティ分析およびすべての端末からの最終分析のデータを含む主要データおよび予備データは慎重に表示されなければならない。
また，われわれの臨床前研究や臨床試験の中期データも時々開示される可能性がある。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。例えば、応答持続時間(DOR)およびイベント間隔時間のエンドポイントに基づく進展がなく生存する(PFS)、および連続的に観察されたデータ、年化再発率(ARR)のように、時間が長くなるにつれて変化する可能性がある。また，患者が治療を継続するにつれて，研究からの最終的な安全データは保証されず，十分な分析が得られると，先に提供された安全データと一致し，同種の他の類似薬と区別し，開発の継続を支援するか，研究された適応の規制承認を支援するのに十分有利である。さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。私たちが開示する特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、一般に、規制機関または他の人が、私たちが決定した重大または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある広範な情報に基づいている。もし私たちが報告した中期、トップライン、または予備データが最終結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が私たちが出した結論に同意しない場合、私たちの製品または候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、将来性、または財務状況を損なう可能性がある。
著者らの早期臨床試験で報告された多くの結果は現地の研究者が評価した治療効果の結果に依存し、盲目、独立、中央審査の方式で評価した結果と比較して、これらの結果はより大きな変異性或いは主観的な影響を受ける可能性があり、これは通常後期、十分かつ制御された登録指導臨床試験に必要である。我々の登録指導試験の結果が早期研究の結果と異なる場合，我々の臨床開発計画を終了または修正する必要がある可能性があり，開発計画を行う時間を延長し，我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
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カタログ表
臨床薬物開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定である。私たちは私たちの候補製品の開発と商業化を完了したり、最終的に完成できなかったりする過程で追加のコストが発生したり、遅延が生じる可能性があります
監督部門の許可を得て任意の候補製品を販売する前に、私たちは臨床前研究を完成し、それから広範な臨床試験を行い、私たちの候補製品の人体における安全性と有効性を証明しなければならない。臨床試験は費用が高く，設計と実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，結果はまだ確定していない。私たちの候補製品がいつ、あるいは人体で有効と安全を証明するかどうか、監督部門の承認を得るかどうか、あるいは差別化された安全性と耐性を持っているかどうかを予測することはできません。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、試験の任意の段階で発生する可能性がある。したがって，我々が行っている試験や将来の臨床試験は成功しない可能性がある。われわれの臨床試験で積極的な結果が生じても，将来の研究では，先に評価した同じ適応でも，代替の適応や環境においても積極的な結果が繰り返される保証はない。
我々の臨床試験の成功は、NDAまたはBLAをFDAに提出し、各候補製品のマーケティング許可申請(MAA)を欧州医薬品局(EMA)に提出するための前提条件であり、最終的に私たちの候補製品を承認し、商業マーケティングを行うことである。私たちが行っている、あるいは未来に私たちの候補製品に対する任意の臨床試験が予定通りに完成するかどうかはわかりません。もしあれば。
著者らが臨床試験を完成するかどうか及び臨床試験を完成する速度はある程度著者らが臨床研究/試験地点に参加できる速度、及びその後の患者登録の速度、及び著者らが臨床試験データベースの収集、整理、ロックと分析の速度に依存する。患者入選は多くの要素の関数であり、患者群の大きさ、患者の臨床場所からの距離、研究の資格基準、競争的臨床試験が存在するかどうか、及び現有或いは新薬が著者らが研究している適応に使用されることが許可されているかどうかを含む。他社は現在臨床試験を行ったり計画したりしており，我々が検討している同じ疾患を有する患者の募集を求めていることが知られている。私たちは新しい冠肺炎の大流行のような予見できない事件に遭遇するかもしれません。これらの事件は、現在の臨床試験の完成を延期または阻止し、新しい試験を開始し、マーケティングの許可を得たり、私たちの候補製品を商業化する能力を含むかもしれません
| ● | FDAや他の規制機関は、追加のデータを提出したり、他の要求を加えたりして、臨床試験を開始することを可能にするかもしれません |
| ● | FDAまたは他の規制機関または機関審査委員会(IRBs)または倫理委員会(ECs)は、予想される試験場所または国/地域で臨床試験を開始するか、または臨床試験を行うことを許可しない可能性があり、私たちは、予想される試験地点および予想される臨床研究組織(CRO)と許容可能な条項について合意に到達することができ、または合意に到達できない可能性があり、これらの条項は、広範な交渉を必要とする可能性があり、異なるCROおよび試験場所は大きく異なる可能性がある |
| ● | 私たちの候補薬物の臨床試験は否定的または不確定な結果をもたらす可能性があり、私たちは決定したり、監督機関が追加の臨床前研究や臨床試験を要求したり、あるいは薬物開発計画を放棄することを決定するかもしれない |
| ● | 私たちの候補薬の臨床試験に必要な患者数は予想以上に多いかもしれません。これらの臨床試験の登録人数は私たちが予想していたより遅いかもしれません。あるいは参加者はこれらの臨床試験を脱退したり、私たちが予想していたよりも高い速度で治療後のフォローアップを行うことができないかもしれません |
| ● | 私たちの臨床試験場所を含む第三者請負業者は、法規の要求を適時に遵守したり、彼らの契約義務を履行できなかったり、全く守らなかったり、臨床試験案から外れたり、試験を脱退したりする可能性があり、新しい臨床試験場所や研究者を増やす必要があるかもしれません |
| ● | 私たちは、規制要件を遵守しないこと、または参加者が受け入れられない健康リスクにさらされていることを含む、様々な理由で臨床研究を一時停止または終了することを、私たちまたは私たちの研究者に要求することができるか、またはIRBsまたはECSを選択または規制することができるかもしれない |
| ● | 私たちの候補製品の臨床試験コストは予想以上に高いかもしれません |
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カタログ表
| ● | 私たちの候補製品の供給または品質、または私たちの候補製品の臨床試験に必要な他の材料の供給または品質は、世界的な衛生危機(例えば、新冠肺炎の大流行)、国際紛争(例えば、ロシアのウクライナ侵攻)、経済的不安定、または自然災害によるサプライチェーンの中断を含むが、これらに限定されない可能性がある |
| ● | 規制当局は、私たちの候補製品を承認する要求を修正するかもしれないし、これらの要求は私たちの予想とは異なるかもしれない |
| ● | 私たちの候補製品は、不良な副作用または他の予期しない特徴を有する可能性があり、私たちまたは私たちの研究者、規制機関、IRBsまたはECSが試験を一時停止または終了させるか、または同じまたは同様のカテゴリの他の療法の臨床前または臨床試験によって報告される可能性があり、それによって、候補製品の安全性または有効性の懸念を引き起こす可能性がある。 |
臨床試験が我々、そのような試験を行っている機関のIRBs、そのような試験のためのデータおよび安全監視委員会(DSMB)またはFDAまたは他の規制機関によって一時停止または終了された場合、遅延に遭遇する可能性もある。このような監督管理機関は一連の要素のために臨床試験を一時停止または終了する可能性があり、これらの要素は監督管理要求或いは著者らの臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかったこと、FDA或いは他の監督機関の臨床試験操作或いは試験場所の検査による臨床一時停止、予見できない安全問題或いは副作用、薬物使用の利益を証明できなかったこと、政府法規或いは行政措置の変化、或いは十分な資金が不足して臨床試験を継続することを含む。FDAを除いて、私たちの臨床試験のdsmbは、dsmbの研究利益-リスクの解釈に完全に基づいて研究設計や閉鎖研究を修正することを提案する可能性があります。dsmb会議の性質を指導する定款を制定しましたが、彼らの研究データの分析と解釈は私たちとは独立して、完全に彼らの制御範囲内にあります。dsmbがセキュリティ問題を発見しなくても、進行中の研究を何も修正することを提案していません。これは上場が承認されれば、研究報告の安全概況が上場承認や商業受け入れを支持する可能性があることを意味しません。以下の多くの要素をもたらすことができます。臨床試験の開始や完了遅延は、最終的に私たちの候補製品が規制部門の許可を得ることを拒否される可能性もある
著者らが行った臨床試験の陰性或いは非決定的な結果、予期しない不良医療事件或いは監督政策の変化は私たちが臨床試験を延期、重複或いは中止しなければならない可能性がある。もし私たちが現在考えている候補薬の重複または追加の臨床試験または他の試験を要求された場合、候補薬の臨床試験または他の試験を成功させることができなければ、これらの試験または試験の結果が陽性でないか、または軽微な陽性である場合、または安全問題がある場合、私たちは：
| ● | 私たちの候補製品の発売承認を遅延させます |
| ● | 市場の承認を得ていません |
| ● | 他の国ではなく、いくつかの国で発売された |
| ● | 承認された適応や患者集団は期待や期待ほど広くない |
| ● | 発売後の要求または発売後の約束を守る |
| ● | より大きな価格設定圧力に直面しています |
| ● | 市場で承認された後、その薬は市場から撤去された。 |
また、規制政策の変化は、私たちが追加の臨床試験を繰り返したり、あるいは私たちの臨床開発戦略を変えなければならないかもしれない。もし私たちがテストや規制承認に遅延があったら、私たちの薬物開発コストも増加するだろう。いくつかの臨床試験は、組み込まれた患者において所定数のイベントが発生するまで継続するように設計されている。このような試験は，患者の撤退や予想を下回るイベント発生率により遅延する可能性がある。重大な臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮したり、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出し、候補製品を商業化することに成功する能力を弱めることを可能にするかもしれない。著者らの臨床前或いは未来の臨床開発計画のいかなる遅延も著者らの業務、財務状況と将来性を深刻に損害する可能性がある。登録を追加すれば、私たちはまた追加料金が発生するかもしれない
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。これらの関係と任意の関連する賠償が知覚的または実際の利益衝突をもたらす場合、適用される臨床試験場所で生成されたデータの完全性またはFDAがそのようなデータを受け入れる意思が損なわれる可能性がある。
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私たちの製品や候補製品は副作用を招く可能性があり、その規制承認を延期または阻止したり、承認後にその可用性と商業潜在力に影響を与えたりする可能性があります
私たちが臨床試験に使用するBRIUMVIまたは私たちの任意の候補製品による許容できないまたは不良事件は、任意の薬剤監督局または監督機関の中断、延期、修正または一時停止を招く可能性があり、より厳しいラベル、またはFDAまたは他の監督機関の許可を遅延または拒否する可能性がある。逆に、これは私たちが影響を受けた候補製品を商業化し、販売から収入を得ることを阻止するかもしれない。
すべての薬物の場合と同様に、私たちの候補薬を使用することは副作用を生じる可能性が高い。私たちの実験結果は予想よりも高く、受け入れられない副作用の深刻さと流行率を示すかもしれない。この場合、私たちの実験は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、適応を標的とする任意のまたはすべての候補薬剤のさらなる開発を停止または承認を拒否するように命令することができる。薬物に関連する副作用は、患者が試験を完了する能力を募集したり、組み入れたり、あるいは潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性もある。また、製品がより広く使用されているか、または承認された後により長時間持続することは、私たちの製品の商業潜在力に影響を与える可能性があるため、検証的研究や他の発売後の研究や薬物警戒報告からデータが生じる可能性がある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある
早期試験で最初に希望を示した化合物の多くは後に副作用が認められ，化合物のさらなる発展を阻害した。そのほか、早期臨床試験の本質は潜在患者群の一部のサンプルを利用することである。患者数と暴露時間が限られているため、著者らの候補薬物は第三段階或いは登録指導試験中に大量の患者或いは候補薬物に接触した時にのみ、希で深刻な副作用を発見する可能性がある。もし私たちの候補製品が臨床試験で受け入れられない有害事象を招く場合、私たちはマーケティングの承認を得られず、その販売から収入を得ることができないかもしれません。あるいは販売を許可しても競争製品との差別化が不足している可能性があり、これは私たちの業務と運営に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは臨床開発によって推進される任意の製品や候補製品が広く規制されている可能性があり、これは高価で時間がかかる可能性があり、予期しない遅延を招き、必要な承認を受けることを阻止する可能性がある
私たちの製品または候補製品または任意の未来の候補製品の臨床開発、製造、ラベル、包装、貯蔵、記録保存、広告、販売促進、輸入、輸出、マーケティングと流通、ならびに薬物警戒と不良事件報告は、すべてアメリカFDAと世界各地の同様の規制機関によって広く規制されている。米国では、FDAのBLAまたはNDAの承認を得るまで、候補製品の販売は許可されていません。BLAやNDAの承認を得るプロセスはコストが高く，通常数年を要し，関連する製品のタイプ，複雑さ，新規性によって大きく異なる可能性がある.また、承認政策や規制は時間の経過とともに変化する可能性がある。私たちが計画したスケジュール内でFDAや他の外国規制機関の承認を得られなければ、私たちの候補製品を商業化することができない、あるいは全くない場合、私たちは私たちが予想する可能性のある収入を生み出すことができない、あるいは私たちの業務を維持するのに十分な収入レベルを生成することができないかもしれない
FDAと外国の監督管理機関は薬品の審査過程においてかなりの自由裁量権を持っており、多種の原因で承認候補製品を延期、制限、或いは拒否する権利がある。規制審査過程において、FDAまたは他の監督機関は私たちの臨床試験設計に同意しないか、受け入れない可能性があり、私たちの研究設計はデータから導出できる結論の潜在的な影響に疑問があるかもしれず、私たちとは異なる方法で結果を解釈する可能性があり、1つの疾患での試験結果を別の疾病に対する監督申請の審査に適用する可能性があり、用量と治療分野が異なっていても、承認が満たさなければならない基準に対する見方を変える可能性がある。特殊なプロトコル評価(SPA)を受けたプロトコルに対しても，このようなことが発生する可能性がある.FDAが未来に私たちの候補製品を承認することを延期、制限、または拒否しない保証はない。
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さらに、私たちのいくつかの臨床試験はオープンラベル研究として行われる可能性があり、これは、試験参加者、研究者、現場スタッフ、私たちCROの一部の従業員、および私たちの現場従業員(例えば、臨床研究アシスタントおよび監視員)などが患者レベルの治療アーム分配を知っていることを意味し、これは研究進行に偏見を導入する可能性がある。また、たとえ私たちの臨床試験が二重盲検、二重シミュレーション研究であっても、治療アームに割り当てられた脱盲は時々発生する可能性があり、例えば、意外な安全事件が発生し、研究治療を理解する必要があるかもしれない。このような研究の標準業界実践と一致する研究データが不適切にブラインド化されることを防止するために十分なファイアウォールが構築されていると信じているが、研究行為に関連する問題が提起されない保証はない。FDAは最終決定を下す前に、安全性、研究行為、偏見、方案との偏差、統計権力、患者完成率、科学或いは医学パラメータの変化或いは研究設計或いはデータの内部不一致などの問題を提出する可能性がある。最終決定を下す前に，FDAは臨床データや安全性や有効性を評価する上で外部諮問委員会の指導を求めることも可能である。これらの問題は、FDA審査の遅延を招き、FDAが承認を拒否したり、会社が規制申請を撤回したりする可能性がある。
FDAまたは世界各地の規制機関が候補製品の承認を延期、制限、または拒否する可能性がある他の理由は、
| ● | 私たちはFDAまたは同様の外国の規制機関に候補製品が適応に対して耐性で有効であることを証明できないかもしれない |
| ● | FDAは、個人研究者または医療基準が米国とは異なる国で行われる可能性のある試験の臨床データを受け入れない可能性がある |
| ● | 臨床試験結果はアメリカ食品薬品監督管理局或いは類似の外国監督管理機関が許可した統計的意義レベルに符合しない可能性がある |
| ● | 候補製品の臨床的および他の利益がその安全リスクよりも大きいことは証明できないかもしれない |
| ● | FDAまたは同様の外国の規制機関は、前臨床研究および/または臨床試験データの解釈に同意しないかもしれない |
| ● | 私たちの候補製品の臨床試験から収集されたデータは、米国または他の場所の規制承認を得るために、BLA、NDA、または他のマーケティング許可申請の提出をサポートするのに十分ではないかもしれない |
| ● | FDAまたは同様の外国規制機関は、我々または私たちの協力者が現在臨床用品契約を締結し、商業用品契約を締結することを計画している第三者メーカーの製造プロセスまたは施設を承認しない可能性があり、審査中に、FDAまたは外国規制機関は問題を提起し、追加の臨床前、臨床、化学、製造および制御(CMC)または他のデータおよび情報を要求または要求する可能性があり、これらのデータおよび情報の開発および提供は時間がかかる可能性がある。我々は、許可を得るために、既定の規制審査期限内に必要なデータを生成することができないかもしれない、例えば、PDUFA目標日の前に、またはFDAまたは外国規制機関の要求を完全に満たすことができない |
| ● | FDAや同様の外国の規制機関の承認政策や規制が大きく変化する可能性があり、私たちの臨床データが承認されるのに十分ではない |
| ● | 全世界の健康或いは経済危機、例えば新冠肺炎の大流行、国際衝突或いは国家災害のため、食品と薬物管理局及び外国の監督管理機関の運営中断或いは遅延は審査、検査と承認スケジュールに負の影響を与える可能性がある。 |
候補製品の規制承認を得ることに成功したとしても、FDAは、薬物相互作用や特定の集団における製品の活性を評価するために必要な試験など、追加の臨床試験を含む市販後研究を要求する可能性があり、高価である可能性がある。発売後の研究の結果が製品ラベルに影響を与える可能性があるため，将来の研究でデータが発生した場合，初期処方情報に含まれる製品属性が不変である保証はない.これは、特定の集団において承認された製品の使用を制限するか、または用量修正または禁忌を伴う薬物を導入することを制限する可能性があり、製品の効用または処方医において知覚される製品プロファイルに影響を与える可能性がある薬物-薬物相互作用およびいくつかの患者のいくつかの共通疾患の研究を評価する追加の結果を含むが、これらに限定されない。発売後の研究は、製品処方情報に新たな警告を導入する可能性もある。FDAは、処方者の訓練または発売後の登録を要求するREMS計画を採用することを要求するか、または私たちの製品のマーケティングおよび伝播を制限する可能性があります。最後に、適用された上場後のマイルストーン日までに上場後の約束を完了できなかった場合、
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この製品や適応を撤回する。承認後の研究や承認後の特殊な要求を満たす要求は、製品や候補製品を商業化する能力に影響を与え、コストを増加させる可能性があります。
FDA指定の画期的な治療法または迅速なチャネルは、実際には、より速い開発または規制審査または承認プロセスをもたらすことがない可能性がある
私たちは私たちのいくつかの候補薬のための突破的な治療や迅速なチャネル指定を求めるかもしれない。重症または生命に危険な疾患の治療に使用される薬剤が使用され、そのような疾患を解決するための満たされていない医療需要の潜在力を示す場合、スポンサーは、より重要な要件を有する迅速チャネル指定または突破的治療指定を申請することができる。FDAはこれらの指定を付与するか否かの広範な裁量権を有しているため，ある特定の候補薬がこのような指定を受ける資格があると信じていても，FDAが付与するかどうかを決定することはできない。画期的な治療や候補薬物の迅速なチャネル指定を受けても，従来のFDAプログラムと比較して，より速い開発過程，審査，承認を経験しない可能性がある。迅速チャネル指定を受けた薬物はFDAとより頻繁にやり取りする資格があり，関連基準を満たしていれば優先審査を行い，BLAやNDAをスクロール提出する資格がある。スクロール審査が許可されても、FDAがローリング審査中により早く提出されたBLAまたはNDAモジュールの審査を開始または完了したことは保証されない。画期的な治療も迅速チャネル指定もNDAやBLA申請の優先審査は保証されていない
私たちは私たちのいくつかの候補薬のために孤児薬の名前を求めるかもしれない。しかし、私たちは潜在的な市場排他性を含む孤児の薬物指定に関連する利点を得ることに成功したり、維持できないかもしれない。
米国、EU、イギリスを含むいくつかの管轄区域の規制機関は、患者数が相対的に少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。米国の“孤児薬物法案”によると、薬物がまれな疾患または疾患を治療するための薬剤である場合、FDAは孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患は、通常、年間患者数が20万人未満、または米国での患者数が20万人を超えると定義されているが、米国では、米国での販売によって薬剤開発コストを回収することは合理的に期待されていない。米国では，孤児薬を指定することで一方が臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免のために贈与資金を提供する機会などの財政的インセンティブを得る権利がある。孤児薬の名称は年次報告書を通じて不変であり、再評価を受ける必要がある。私たちの候補製品の絶えず変化するデータと開発計画、そして私たちが予想する適応の発病率と流行率の変化によると、私たちがいくつかの候補薬の孤児薬物名を維持することに成功すること、あるいは将来的に他の候補薬の孤児薬物名を得ることに成功することは保証されない
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一般に、孤児薬物名を有する製品がその後、そのような名称を有する適応の最初の発売許可を得た場合、製品は、一定期間内に市場排他期を得る権利があり、これは、FDAまたはEMAがその期間内に同一の薬物または生物学的薬物の別の市場申請を承認することを阻止するであろう。私たちが薬物の孤児薬物排他性を獲得しても、この排他性は、異なる薬物が同じ条件で承認される可能性があるため、指定された薬物を競合から効果的に保護できない可能性がある。孤児薬物が承認された後であっても、FDAが、より安全で、より有効であることが証明されているか、または患者ケアに大きな貢献をしていることが証明されているので、別の製品が臨床的に優れていると結論した場合、FDAは、その後、同じ疾患に対する21 C.F.R.316.3の定義に適合する別の製品を承認することができる。また，指定された孤児薬物が孤児薬指定の適応を得るよりも広い用途で許可されていれば，孤児薬物排他性を得ることはできない。さらに、FDAがその権限を行使して孤児薬物指定を撤回する場合、米国における孤児薬の独占営業権を失う可能性があり、その理由は、重大な事実または重大な情報の漏れを含む不真実な陳述を要求すること、またはその薬剤が実際に孤児薬として指定される資格がないことを含む様々な理由がある可能性がある。孤児薬物を指定することは薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。私たちは私たちの他の候補薬のために孤児薬の指定を求めるつもりだが、私たちは決してそのような指定を受けないかもしれない。私たちがどの候補薬の孤児薬物の称号を得ても、私たちがこれらの称号の利点を享受したり、孤児薬物の排他性を得ることは保証されない。さらに、米国の孤児薬物法は改正案の影響を受ける可能性があり、これらの改正案は市場独占期間を短縮したり、孤児薬物指定の資格を変更したりする可能性があり、これは、私たちの製品や孤児薬物指定候補品を獲得する資格を持っているか、または獲得する資格がある可能性に悪影響を及ぼす可能性がある。
われわれは臨床試験を行っており，米国以外の地点では我々の製品や候補製品のより多くの臨床試験が予定されており，FDAはこれらの地点での試験データを受け入れないか，あるいはこれらの地点での臨床試験活動は国際紛争を含めて政治的条件の影響を受ける可能性がある。
我々の多発性硬化症や腫瘍学プロジェクトにおける多くの3期臨床試験や登録指導の臨床試験は，究極のIとIIおよび関連する普及研究を含め，国際臨床研究サイトを利用している。私たちは評判が良いと考えているCROと臨床研究サイトと協力して、国際的に私たちの研究を展開している。しかし、全世界の臨床試験のモニタリングと監督は更に大きな挑戦に直面する可能性があり、スポンサーは詐欺、不当行為、不適切な職、意外な患者変異性とその他の研究信頼性、品質と結果に影響する問題のリスクに直面している。新冠肺炎の大流行の地理変異性もある国と地区で臨床研究を行うリスクを増加させ、これらの国と地区では、ワクチン接種率と現有の看護標準抗ウィルス治療の差は非常に大きい。このような問題が発生すれば、試験結果に負の影響を与え、状況と関心の範囲に応じて、甚だしきに至っては試験を有用にしたり、監督部門の認可を得られなくなる可能性がある。我々の任意の実験においてこのようなイベント(特に登録指導の研究)が発生すれば，それらは我々の業務に大きな負の影響を与えるであろう
また，米国以外で行われている臨床研究は国際紛争の悪影響を受ける可能性がある。例えば、2022年2月、ロシアはウクライナへの全面的な軍事侵入を開始した。1つまたは2つの国、およびこの衝突の影響を受ける可能性のある隣国(例えば、ポーランド、スロバキア、ベラルーシ、グルジア)では、私たちはRMSおよび/または腫瘍学プロジェクトの臨床試験場所を持っている。これらの地域で積極的に患者を募集している臨床試験はないが，長期治療やフォローアップを行っている被験者もいる。ロシアとウクライナの政治と物質条件は影響を受けた場所に研究薬物製品を供給する能力を妨害した；患者が著者らの臨床試験に参与する能力及び著者らがこれらの患者データ(長期フォローアップデータを含む)を収集する能力を影響した；そして影響を受けた地点の臨床試験活動の一時停止を招いた。また、米国とその欧州同盟国は、地域禁輸、全面封鎖制裁、ロシアの主要金融機関に対する他の制限など、ロシアとベラルーシに対して重大な新たな制裁を実施した。具体的には、このような制裁は、特定のロシア会社、官僚、および寡頭とのビジネスを禁止することと、特定の国およびEUが、グローバル銀行を接続するユニバーサル銀行間金融電気通信協会(SWIFT)電子銀行ネットワークから特定のロシア銀行を除去することを約束することと、ロシア中央銀行が制裁影響を破壊することを防止するための制限的措置とを含む。私たちがロシア、ベラルーシ、ウクライナ、そしてこの地域の他の場所で臨床試験を行う能力も制裁法の適用によって制限される可能性がある。この紛争や政府の対応は世界経済の不安定を招いており、これは私たちのサプライチェーンや商業化努力に影響を与える可能性がある。この紛争が実質的な影響を及ぼすとは思いませんが
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製品開発や我々の全体業務において、急速に変化する情勢やウクライナやロシア以外への拡張の潜在力を考慮して、衝突の全面的な影響は依然として不確定である。
アメリカで私たちの候補品を承認することは、その候補品が他の管轄区域で承認されることを保証することはできない。
私たちはアメリカ以外のいくつかの国で製品の承認を求めるつもりだ。各国の薬品に対する承認手続きはそれぞれ異なり、1つの管轄区で承認されることは、他の司法管轄区で承認されることを保証することはできない。例えば、FDAが候補製品を承認したとしても、外国司法管轄区域の比較可能な規制機関は、同じ候補製品を承認しないかもしれないし、承認するために追加の証拠が必要になる可能性がある。他国で承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは異なる可能性がある。アメリカ以外の多くの国では、この製品は発売前に精算承認を受けなければならない。しかしながら、全体的に、外国の規制承認プロセスは、上述したFDA承認関連リスクと類似しているか、または同じである長く挑戦的なプロセスに関連する。したがって、私たちまたは未来のパートナーが、任意の外国司法管轄区域での私たちの製品と候補製品の承認をタイムリーに得ることを保証することはできません。ある外国市場で承認されなければ、私たちの製品と候補製品のすべての市場潜在力に重大な影響を与え、他の国/地域の規制過程に負の影響を与える可能性がある。また、もし私たちが外国司法管轄区域で製品や候補製品の規制承認を得たら、複雑な規制、法律、その他の要求を遵守する負担に直面し、これらの要求はコストが高く、追加のリスクと不確実性に直面する可能性がある。
我々の候補製品はまだ開発中であり、製造パートナーと商業製造活動を行っているため、我々の製品および候補製品の生産において実施される臨床および商業製造場の増加およびプロセス改善は、それらのタイムリーな送達または品質に影響を与える可能性がある
私たちは臨床や商業用途の製品を製造する上で経験が限られている。私たちは今のところ自分の製造能力を持っていない。私たちはすでにサムスン生物とBRIUMVI商業供給の契約製造関係を構築した。いずれの供給計画と同様に、BRIUMVIや我々の開発計画の市場需要を満たすために十分な品質と数量の材料を得ることは保証されず、これらの努力で成功することも確保できない
可能かつ商業的に実行可能な場合、私たちは私たちの商業製品のための原材料、製造、テストサービスの予備戦略を制定する予定です。追加の商業生産拠点の設立には長い納期とコストが必要であることを考慮すると、現行の良好な製造規範(CGMP)に基づいて単一契約メーカーによって長年我々の商業製品を生産することが予想される。私たちの商業製造パートナーが私たちの候補製品を生産できる施設数は限られており、商業化に十分な候補製品を生産する上で経験が限られている。私たちの第三者製造業者には他の顧客がいて、他の優先順位があるかもしれませんが、これは彼らが満足できる能力および/またはタイムリーに作業を完了する能力に影響を与える可能性があります。この二つの状況は私たちがコントロールできることではない
私たちの開発計画や将来許可または買収可能などの製品も同様に契約製造関係に依存すると予想しています。しかし、私たちは私たちが受け入れられる条件でこの製造業者との契約に成功したか、または根本的にできないという保証はない
契約メーカーはFDA、薬品監督管理局(適用されれば)、および対応する州機関の持続的な定期的かつ抜き打ち検査を受け、cGMPと他の州と連邦法規の厳格な遵守を確保する。製造品が世界に登録されている場合、同様の規制検査負担は各販売地域に適用される。我々の製造パートナーが検査されcGMPに適合していないと考えられると，製品のリコールを招く可能性があり，在庫が廃棄される可能性があり，生産が停止する可能性があり，供給が遅れたり，他の方法で中断されたりする可能性がある
もし私たちが商業化の前または後にメーカーを交換する必要がある場合、fdaと対応する外国の規制機関は、これらの新しいメーカーを事前に承認する必要があるかもしれません。これは、fdaおよび他の規制および基準に適合することを保証し、可能性を保証するために、テスト、規制提出、および追加検査に関連します
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長い納期と遅延が必要です。しかも、潜在的なメーカーの数が限られているので、メーカーを交換することは難しいかもしれない。私たちは代替製造業者を迅速に見つけることが難しいかもしれないし、私たちが受け入れられる条件で、あるいは根本的に不可能かもしれない
私たちのいくつかの製品と候補製品は現在比較的に小さいロットで生産され、臨床前と臨床研究に使用されている。これまで実施されてきたプロセス改善は変更されており、将来のプロセス改善は、製品または候補製品の活動および/または分析プロファイルを変化させる可能性があり、これは、製品の安全性および有効性に影響を与える可能性がある。1つのプロセスで製造された薬剤に接触した患者は、別のプロセスで製造された薬剤の患者よりも追加的および/または異なる有害事象が発生する可能性があり、または1つのプロセスで製造された薬剤に接触した患者において有害事象が発生する頻度、強度および持続時間は、別のプロセスで製造された薬剤の患者よりも高い可能性がある。
さらに、BRIUMVIまたは我々の任意の候補製品の任意の将来の最適化プロセスによって製造される材料の性能は、これまでに生産された製品または候補製品と同等であることは保証されず、これは、これまでに公表または提供されたデータと比較して意外な安全性または有効性結果をもたらす可能性がある。同様に、我々の任意の候補薬剤に対して各プロセス改善を行った後、新しい材料を用いた将来の臨床試験結果は、行われた追加のプロセス改善の効果(あれば)に関連する不確実性の影響を受けるであろう。
政府の医薬業界規制のリスクと法律コンプライアンス問題
私たちは新しい立法、規制提案、第三者支払者イニシアティブに支配されており、これらは私たちのコンプライアンスコストを増加させ、私たちの製品のマーケティング、パートナーの獲得、資金調達能力に悪影響を及ぼすかもしれない
*米国および一部の外国では、医療システムは、処方薬の価格設定および全体的な医療コストの低減に集中しているいくつかの立法および規制の変化または提案された変化が発生しており、これは、製品の利益を販売し、将来の革新を支援する能力に影響を与える可能性があります。私たちは、処方薬の価格設定や他の医療コストが世界的に大きな政治的、社会的圧力を受け続けると予想している。
米国では，総裁，連邦，州立法機関，医療機関，第三者支払者は医療コストの制御に集中し続け，処方薬の獲得可能性と負担性に対する公衆の懸念を解決している。“患者保護と平価医療法案”は2010年の“医療保健と教育和解法案”(総称してACAと呼ぶ)の改正後、2010年に公布され、アメリカの医療システムに対して重大な改革が行われた。ACAの変化は医療補助の拡大と個人医療保険任務の実施を通じて医療保険のカバー範囲を拡大すること；政府医療保健計画下の薬品のカバー範囲と精算を変えること；ブランド薬品メーカーから年会費を徴収すること；及び政府の法執行権力を拡大することを含む。ACAは採択以来いくつかの立法や訴訟の挑戦を受けてきたが、バイデン政府はACAの強化と拡大を求めることが予想される。ACAのさらなる変化が我々の業務にどのような影響を与えるかは予測できない(あれば).
ACA以外にも、処方薬の価格決定のやり方に対する立法、規制、法執行への興味もますます大きくなっている。両党の立法支持を得るか、あるいは和解を通じて立法となる可能性のある提案は、連邦医療保険D部分に自己支出上限を増加させること、連邦医療保険がメーカーと連邦医療保険D部分とB部分がカバーするいくつかの薬物を直接交渉することを許可すること、および薬品価格上昇に制限を加えることを含む。また、総裁·バイデン氏は行政行動をとり、新たな薬品定価モデルなどの薬品定価措置を打ち出す可能性があるバイデン政府はまた、政府援助の医療保険選択の拡大を含む米国の医療システムの実質的な改革を提案する可能性がある。我々は、潜在的な行政命令、規則および政策宣言の廃止または新しい立法の影響または結果、特に医療規制および政策構造に対するいかなる相対的な影響、またはそれらが私たちの業務に与える可能性のある影響を決定しない。私たちは薬品の価格設定がバイデン政府の重点になると予想する。州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品への参入およびマーケティングコスト開示の制限、および透明性措置を含む薬品の価格設定を制御するための法規を立法し、実施してきており、場合によっては、他の国からの輸入および大量調達を奨励することを目的としている。
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アメリカ議会は最近数回の調査を行い、薬品定価の透明性の向上、連邦医療保険制度下の処方薬コストの低減、価格上昇の制限、定価とメーカー患者計画との関係の評価及び政府医療保健計画の処方薬の精算方法を改革するための立法を提案し、公布した。例えば、2018年両党予算法案(BBA)はメーカー販売時点割引を2019年1月1日から50%から70%に引き上げ、最終的にブランド医薬品メーカーの責任を増加させた。将来的にとりうる医療改革措置は，より厳しいカバー基準をもたらす可能性があり，製造性金融責任を増加させ，承認されれば，任意の候補製品の価格に追加的な下り圧力を受ける可能性があると予想される。連邦医療保険や他の政府医療計画のいかなる精算減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。
引き続き競争を増加させることによって薬品価格を下げるために努力し、政策提案は模倣薬と生物類似薬の承認と上場許可を求めることを求めている。例えば、2018年、FDAは生物類似行動計画を発表し、承認された生物(例えば、新適応)の変更が法定12年排他期(通常は傘形排他性と呼ばれる)の残り時間によって保護されるかどうかに関する意見を含む、より多くの生物類似製品の獲得性をどのように最適に促進するかについて意見を求めた。生物学的固有期間を修正するか、または生物学的類似または模倣薬の承認を促進する他のステップをとる場合、FDA承認を得る時間が現在予想されているよりも早いので、任意の製品の生物類似/模倣薬競争に遭遇する可能性がある
最近では2022年8月16日に総裁·バイデンが“2022年インフレ低減法案”(“法案”)に署名し、処方薬のコスト低減のための措置と関連する医療改革がいくつか含まれている。具体的には、この法案は衛生·公衆サービス部(DHHS)がある高コストのMedicare B部分とD部分の合格薬物に薬品価格上限を設定することを許可し、指示し、初期薬物リストは2023年9月1日までに選定され、最高価格適用性の初年は2026年に開始される。この法案はまた、国土安全保障省がある連邦医療保険B部分とD部分の薬品の価格上昇速度がインフレ率より速い製薬業者を処罰することを許可した。最後に，この法案は連邦医療保険D部分福祉の設計を大きく変え，2025年からD部分受益者の年間自己負担支出上限を2，000ドルとした。私たちは、追加的または関連する立法または規則が制定されているかどうか、またはある場合、これらの変化が商業用途のために承認されれば、私たちの任意の候補薬物の収益性にどのような影響を与えるかを決定することができない。
州レベルでは，各州がそれぞれの医療補助計画において大きな経済的圧力に直面しており，医療コストに対する公衆の懸念に対応している。カリフォルニア州、フロリダ州、ネバダ州とメイン州などの州はこれらの圧力に応答し、一連の立法と政策提案を公布し、処方薬の価格を制御し、例えば、アメリカ以外の司法管轄区から薬品を輸入することを許可し、州薬品調達に対して価格制御を実施し、州薬品調達を単一購入者に合併し、処方薬の価格とマーケティングコストをめぐって透明性措置を実施する。これらの措置は州によって異なります。承認されれば、私たちの製品に対する最終需要を減らしたり、私たちの製品の価格設定に圧力をかけたりするかもしれません。
さらに、我々の製品または候補製品の商業成功に悪影響を及ぼす可能性があり、その商業成功を阻止する可能性のある他の立法改正も採択された。より広く言えば、改正された2011年予算制御法または予算制御法には、2030年までに提供者に支払う医療保険を削減することを含む連邦赤字削減のための条項が含まれている(2020年5月1日~2020年12月31日を除く)。Medicare、Medicaid、または他の公共援助または補助金に影響を与える医療計画の重大な支出削減、または任意のより広範な赤字削減努力または“予算制御法案”の立法代替として徴収される任意の重大な税金または費用、または他の態様は、私たちが予想する製品収入に悪影響を及ぼす可能性がある。
また、承認後の要求を拡大する立法と監督管理提案を提出し、“孤児薬品法”と関連ガイドラインを改正し、薬品の販売と販売促進活動を制限した。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の上場承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできない。また、FDA承認過程に対する国会のより厳格な審査は、上場承認を著しく延期または阻止し、より厳しい製品ラベルと上場後のテストとその他の要求の制約を受ける可能性がある。
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多くの国際市場では、EU、政府が処方薬の価格、患者参入および/または精算レベルを規制し、その政府が援助する医療システムのバイオ製薬予算を制御する。EUおよびいくつかの国は、医療支出の全体的なレベルを制御するために、バイオ製薬コストを低減するために、措置を発表または実施し、将来的に新しいまたは追加的な措置を実施する可能性がある。これらの措置は国によって異なり、他にも、非保険決定、患者参入制限、国際価格参考、強制割引またはリベート、および処方薬の国境を越えた販売が含まれる可能性がある。これらの措置は、私たちがいくつかの国際市場で収入を創出したり、私たちの製品や候補製品を商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない
世界の処方薬価格は引き続き圧力、立法と規制提案に直面する可能性があり、米国連邦と州レベルの立法と規制提案を含み、医療保健の獲得可能性を拡大し、医療製品とサービスのコストをコントロールまたは低減することを目的としている。私たちは未来に取られる可能性のある計画を予測できない。政府、健康保険会社、保健組織、および他の保健サービス支払者は、保健費用のコントロールまたは低減に努力し続けており、他にも悪影響を及ぼす可能性がある
| ● | 私たちは収入を作ったり利益を達成したり維持したりします |
| ● | 規制部門の許可を得ることができるどんな製品の需要も |
| ● | 私たちは私たちの製品に公平だと思う価格を設定することができます |
| ● | 私たちが払わなければならない税金レベル |
| ● | 資金の入手可能性。 |
また、政府は価格規制を実施する可能性があり、これは私たちの将来の収益性に悪影響を及ぼす可能性がある。
顧客および第三者支払者との関係は、適用される詐欺および乱用法律、虚偽請求法、透明性および開示法、医療情報および安全法律、および他の医療法律および法規の制約を受けており、これにより、刑事制裁、民事処罰、政府医療計画から除外され、契約損害、名声損害、利益および将来の収入減少に直面する可能性がある
FDAが2022年12月にBRIUMVIを承認することに伴い、私たちは追加的な広範な医療保健法律と監督要求、連邦政府と私たちが業務を展開する州と外国政府の監督を受ける。医療提供者と第三者支払者は，我々が上場承認を得た任意の候補薬の推薦や処方において主要な役割を果たしている。私たちはこれらの専門家と実体と、患者と患者の権益提唱組織の過去、現在と未来との関係、手配と相互作用により、私たちは広範に適用される詐欺と乱用、その他の医療法律と法規に直面させ、これらの法律と法規は私たちの製品のマーケティング、販売、流通と私たちのマーケティング承認を得た候補製品の業務または財務手配と関係を制限するかもしれない。適用される連邦と州医療法律法規の制限は
| ● | 他の事項に加えて、連邦反バックル法規は、個人の紹介または購入を誘導または奨励し、任意の商品またはサービスを注文または推薦するために、直接または間接的に現金または実物の形態で報酬を請求、提供、受け入れ、または提供することを禁止し、個人の紹介または購入、注文または推薦を禁止し、これらの商品またはサービスは、連邦および州医療保健計画(例えば、MedicareおよびMedicaid)に従って支払うことができる。個人またはエンティティは、法規または法規違反の具体的な意図を実際に知る必要がなく、違反を実施することができる |
| ● | 連邦虚偽申告法は、民事通報者または刑事訴訟を含む個人または実体に民事処罰を適用し、他に加えて、個人または実体が故意に連邦政府に虚偽または詐欺的な支払いクレームを提出するか、または虚偽陳述によって連邦政府への資金支払い義務を回避、減少または隠蔽することを含む。また、政府は、連邦“反リベート条例”または“連邦食品、薬品、化粧品法”違反による物品やサービスのクレームを含み、“虚偽請求法”について虚偽または詐欺的なクレームを構成していると断言することができる |
| ● | 連邦1996年“健康保険携行性と責任法案”(HIPAA)は、任意の医療福祉計画を詐欺する計画を実施するか、あるいは重大な事実を故意に偽造、隠蔽或いは隠蔽し、或いはいかなる重大な虚偽陳述を行うかは、すべて刑事と民事責任を負うべきであると規定している |
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カタログ表
| 医療福祉、物品またはサービスの提供または支払い；連邦反バックル法規と同様に、個人または実体は、法規または法規違反の具体的な意図を実際に知る必要がなく、違反を実施することができる |
| ● | “平価医療法案”によると、いわゆる連邦“陽光法案”は、連邦医療保険、医療補助または児童健康保険計画によって精算されることができる薬品、設備、生物製品および医療用品の製造業者が、連邦政府に再開示するために、医師およびいくつかの他の医療保健提供者および教育病院への支払いおよび他の価値移転、ならびに所有権および投資利益に関するいくつかの情報を監視し、報告することを要求する |
| ● | 2009年に“衛生情報技術促進経済·臨床衛生法”及びその実施条例により改正された“HIPAA”は、個人が識別可能な健康情報のプライバシー、安全、伝送を保護する上で、契約義務条項を含む個人識別可能な健康情報を使用または開示するサービスに関連し、いくつかのカバーされた実体医療保健提供者、健康計画および医療情報交換所およびその業務パートナーに義務を課すことも規定されている |
| ● | 広範な連邦および州消費者保護および不正競争法では、これらの法律は、プライバシーに関する活動を含む市場活動および消費者を損なう可能性のある活動を広く管理する |
● 食品、医薬品および化粧品法およびその実施条例であって、医薬品マーケティングを厳格に規範化し、製造業者が許可されていない前に製品を普及およびマーケティングすることを禁止すること、またはFDA要求のラベルと一致しないための使用を禁止すること； |
● 医療補助薬品リベート計画を含む連邦法律は、製薬業者にいくつかの計算された製品価格を報告することを要求するか、または政府当局または個人エンティティに特定の割引またはリベートを提供することを含み、通常は政府医療計画下の精算条件として使用される ● “医薬品サプライチェーン安全法”(DSCSA)は、製造業者を含む商業製品サプライチェーンにおける実体を規定し、米国で処方薬の流通状況を識別および追跡する義務がある |
| ● | 州法律は、上述したいくつかの連邦法律と同等であり、例えば、任意の第三者支払人(商業保険会社を含む)の精算項目またはサービスの逆リベートおよび虚偽クレーム法律、州透明性法律、製薬業者と医療業界のメンバーとの相互作用を制限する州法律、および場合によっては健康情報のプライバシーと安全を管理する州法律に適用され、その中の多くの法律は重大な点で互いに異なり、通常は連邦法律の先制されず、コンプライアンス作業を複雑化させる。 |
BRIUMVIの商業化に伴い，患者がこの製品を得るのを支援するための患者支援サービスを提供する措置を講じている。我々の患者支援計画は，患者支援計画サプライヤーや他の第三者とともに管理されている。政府は患者支援計画の範囲および薬品メーカーとそのサプライヤーがこのような計画を運営する方式をより厳格に審査した。私たちのコンプライアンス制御、政策、プログラムは、私たちの従業員、業務パートナー、またはサプライヤーの行為が法律、法規、または変化する政府の患者支援計画への指導を防止するのに十分であることを保証することはできません。政府の調査は、結果にかかわらず、私たちのビジネス行動に影響を与え、私たちの名声を損ない、経営陣の注意を移し、私たちの費用を増加させ、患者への援助を減らすことができる。私たちまたは私たちの供給者が、これらの手続きの実行中に関連する法律、法規、または政府の指導に従わなかったと考えられた場合、私たちは損害賠償、罰金、処罰または他の刑事、民事または行政処罰または法執行行動を受ける可能性があります。
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カタログ表
私たちが第三者の業務手配と適用される医療法律と法規に適合することを確実にし、大量のコストに関連する。政府当局は、私たちの業務やり方が現在または未来に適合していないと結論するかもしれないが、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規の適用に関する現行または未来の法規、法規または判例法に関連している。コンプライアンスと法執行状況および関連リスクは、政府の法執行の前例と和解の歴史、コンサルティング意見、特殊詐欺警報によって情報を提供する。私たちのコンプライアンス方法は時間の経過とともにこのようなタイプの発展によって変化するかもしれない。さらに、連邦反減税法規下の潜在的な安全港は立法と規制行動によって変化する可能性があり、したがって、私たちは私たちの業務慣行を調整したり、より厳格な審査を受けることにするかもしれない。もし私たちの販売チームが行った活動を含めて、私たちの運営が、これらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のある政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事、行政処罰、損害賠償、罰金、連邦医療保険や医療補助のような政府援助の医療計画から除外され、個人通報者が政府の名義で提起した準訴訟、および私たちの業務の削減または再編を受ける可能性がある
もし私たちが適用されるデータプライバシーとセキュリティ法律に違反した場合、民事と刑事処罰、損害賠償、罰金、名声損害、および私たちの業務を削減または再構築することを含む罰を受ける可能性があります
私たちが個人情報を運営、取得、保存している各管轄区域では、プライバシーとセキュリティ法律の制約を受ける可能性があります。プライバシーとデータ保護の立法と規制構造は発展し続けており、プライバシーやデータ保護問題にますます注目されており、これは私たちの業務に影響を与える可能性がある
米国では，様々な連邦や州法が個人情報のプライバシーやセキュリティを規制しているため，我々のビジネス運営に影響を与える可能性がある.例えば、連邦レベルでは、私たちの運営は、“経済·臨床健康情報技術法案”およびその実施条例によって改正されたHIPAAデータプライバシーおよびセキュリティ条項の影響を受ける可能性がある。HIPAAは、医療提供者と私たちが相互作用する可能性のある他のエンティティ(臨床試験場所を含む)に影響を与え、患者の健康情報を開示する能力を有する。連邦貿易委員会法案(FTCA)第5(A)条によると、連邦貿易委員会は、会社が保有する消費者情報の敏感性や数量、業務の規模および複雑さ、および安全性の向上および脆弱性の削減に利用可能なツールのコストを考慮して、会社のデータセキュリティ対策が合理的かつ適切であると予想している。医療データは敏感なデータと考えられ、より強力に保護されなければならない。各国もまた要求を加えることができる。例えば、カリフォルニア消費者プライバシー法(CCPA)は2020年1月に施行され、カバーする会社のためのデータプライバシー義務を創出し、その情報を開示しない権利を選択することを含むカリフォルニア住民にプライバシー権を提供する。コロラド州、コネチカット州、ユタ州、バージニア州、アイオワ州でもデータプライバシー法規が公布されており、カリフォルニア州およびコロラド州もそのプライバシー規制を補完するために規制制度を最終的に決定するために規則制定手続きを経験しているか、または経験している。
多くの他の司法管轄区域は個人が識別できるデータのプライバシーと安全を規制している。例えば、欧州経済地域(EEA)の個人データの処理は、2018年5月に施行された“一般データ保護条例”(GDPR)によって制約される。GDPRは、公平な処理通知の提供、データ主体の権利の行使、規制機関および影響を受けた個人への何らかのデータ違反の報告、GDPRがカバーする個人データを扱う第三者との関係をどのように記録するかなど、EEAで行われる臨床試験に関する義務を増加させる。GDPRはまた、欧州経済地域(欧州経済地域の臨床試験地点を含む)から欧州委員会が十分なデータ保護レベルが不足していると考えられる国(例えば米国)への個人データの審査を強化している。2020年7月、EU裁判所は、欧州経済地域から米国への個人データの移転を合法化するためのメカニズムの一つであるEU-米国プライバシー遮蔽枠組みの無効を発表し、欧州経済区から米国へのデータ移転の全面的な審査強化を招き、データプライバシー立法を遵守するコストを増加させる可能性がある。
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カタログ表
もし私たちの業務が私たちに適用される任意のデータプライバシーおよび安全法律、規則または法規に違反していることが発見された場合、私たちは民事および刑事罰、損害賠償、罰金、および私たちの業務を削減または再構成することを含む罰を受ける可能性があり、これは私たちの業務運営能力と私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。コンプライアンス計画は、これらの法律、規則、または法規違反による調査·起訴のリスクを低減することができるが、私たちの計画が露出する可能性のあるすべての分野を解決するとは確信できず、特にこの分野の要求と政府の要求に対する解釈が発展しているため、この分野のリスクは完全に除去できない。私たちがこれらの法律、規則、または法規に違反した行為は、たとえ私たちが弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、私たちの経営陣の業務運営への注意を移し、私たちの業務や名声を損なう可能性があります。さらに、適用された連邦と州のプライバシー、安全、詐欺、報告法を実現し、継続的に遵守することは費用が高いことが証明されるかもしれない。
新しい国際市場を開拓する際に現地の法律や風習を十分に理解し、遵守できなければ、これらの業務は損失を被ったり、他の方法で私たちの業務や運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります
私たちは子会社を通じて、あるいは供給、マーケティング、流通業者を通じて、ある国と地域で私たちの業務の一部を経営したいです。私たちが子会社を運営し、株式投資家を審査する上で経験が限られている国では、特定の中間体、薬品、技術の輸出入制限、および重複する可能性のある複数の税法を含む様々な国や現地の法律の遵守に関連する追加のリスクに直面する。また、ある国では、これらの国の業務や一般的な国際業務についてより多くの経験がある可能性があるいくつかの会社からの競争に直面する可能性があります。私たちはまた、異なる国の新しい施設を私たちの既存の業務に統合することの困難さと、異なる国で雇用された従業員を私たちの既存の企業文化に統合する困難に直面する可能性がある。私たちがこれらの子会社での私たちの運営を効果的に管理し、株式投資を効率的に検討しなければ、あるいは私たちの連合を管理できなければ、私たちはこれらの国で赤字になるかもしれません。これは私たちの業務と私たちの運営結果に悪影響を及ぼすかもしれません。外国の規制機関や他の政府機関とのすべてのやり取りの中で、私たちは“海外腐敗防止法”や同様の反賄賂法で規定されている責任リスクに直面している。
私たちが発売許可を得たどの製品も、BRIUMVIを含めて、市場から制限されたり撤退したりする可能性があり、規制要求や製品に予期せぬ問題が発生しなければ、処罰を受ける可能性があります
私たちの候補薬物のために得られた任意の規制承認は、その薬剤が発売される可能性のある指定された用途によって制限されるか、または候補薬剤の安全性および有効性を監視するために高価な発売後の臨床試験または監視が必要とされる可能性のある承認条件によって制限される可能性がある。また、我々が上場承認を得た任意の製品、およびその製品の製造プロセスおよび施設、承認された臨床データ、ラベル、広告、販売促進活動は、FDAおよび同様の規制機関の継続的な要求と審査を受ける。これらの要求には、安全及び他の上場後の情報及び報告の提出、登録要求、品質管理、品質保証及びそれに応じた記録及び文書保守に関するcGMP要求、及び医療専門家との相互作用の促進に関する要求が含まれる
これらの法規の要求を守らない、あるいは後に製品、製造業者あるいは製造技術に以前未知の問題があることを発見し、以下の行動を招く可能性がある
| ● | 製品の製造、流通、使用の制限 |
| ● | 製品のラベルやマーケティングの制限 |
| ● | 発売後の研究や臨床試験が求められている |
| ● | 警告状 |
| ● | 製品が市場から撤退した |
| ● | 私たちまたは私たちの子会社が提出した係属中の出願または承認された申請を承認することを拒否する補充申請； |
| ● | 呼び戻す |
| ● | 臨床試験を一時停止または終了します |
| ● | 罰金、払い戻し、または利益または収入の返還； |
| ● | 製品の輸出入許可を拒否した |
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カタログ表
| ● | 製品を差し押さえたり差し押さえたり |
| ● | 民事又は刑事処罰の禁止又は適用；及び |
| ● | 否定的な宣伝。 |
政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。さらに、FDAの法規、政策、または指導は変化する可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止または延期するために、新しいまたは追加の法規または政府法規を公布するか、または承認後の活動をさらに制限または規範化するかもしれない。米国や国外の未解決または未来の立法または行政行動によって生じる可能性のある不利な政府規制の可能性、性質、または程度を予測することもできない。
もし私たちまたは私たちのそれぞれのサプライヤー、第三者請負業者、臨床研究者または協力者が既存の法規要求の変化に緩やかに適応または適応できない場合、または新しい法規要件または政策を採用する場合、私たち、私たちの子会社または私たちそれぞれの協力者は、製品に対するマーケティング承認を失うことを含む、上記の行動の影響を受ける可能性があり、マイルストーン、製品販売、または特許権使用料収入の減少を招く。
もし私たちまたは私たちの任意の契約製造業者とサプライヤーが環境、健康、安全の法律法規を遵守できなかった場合、私たちは罰金や罰金を受けたり、私たちの業務を深刻に損なう可能性のあるコストが発生したりする可能性があります。
私たちの第三者製造業者、サプライヤー、そして私たちは、連邦、州、地方の法律と法規を遵守しなければならない、製造、貯蔵、運搬、放出、危険と規制された材料を処理し、暴露する時、必ず遵守しなければならない。このような法律法規に違反することは巨額の罰金と処罰を招くかもしれない。私たちと第三者メーカーがこれらの材料を処理して処分するセキュリティプログラムは、これらの法律法規が規定する基準に適合していると信じているが、これらの材料の意外な汚染や傷害のリスクを除去することはできない。事故が発生すると、州や連邦当局はこれらの材料の使用を制限し、私たちの業務運営を中断するかもしれません。また，現在未知であっても未来の放出によるものであっても，任意の汚染の調査や清掃に関する潜在的な重大な責任を負う可能性がある。
私たちの第三者への依存に関するリスク
著者らは第三者に依存して臨床、臨床前とその他の必要なデータを生成し、臨床試験の実施と上場承認に必要な監督管理申請の提出を支持する。私たちは計画中の臨床試験を支援するために第三者に依存している。もしこれらの第三者が要求通りにそのサービスを履行していない場合、私たちは予想通りに、または規制部門から私たちの製品や候補製品の承認を得られないか、または商業化することができないかもしれない
IND，BLAまたはNDAをFDAに提出し，これらの申請を維持するためには，候補製品の臨床，非臨床，化学，製造，制御，品質に関するすべての情報を提出する必要がある。外国の監督管理機関の臨床試験申請と上場許可申請は基本的に類似した要求がある。私たちは私たちの第三者請負業者と許可パートナーにこのようなデータの一部を提供することに依存している。もし私たちがこれらのデータを得ることができない場合、あるいはデータが規制要求を満たすのに十分でなければ、開発計画や商業化努力に大きな遅延が生じる可能性がある
また，われわれはCROを用いて現在の臨床試験に協力し，将来の臨床試験でこのようなサービスを使用することを期待しており，医療機関，臨床研究者，契約実験室に依存してわれわれの臨床規程と適切な法規に基づいてわれわれの試験を行っている。著者らは現在と未来のCRO、研究者、その他の第三者は著者らの試験の進行及びその後の臨床試験からデータの収集と分析に重要な役割を果たしている。いかなるCRO，研究者，その他の第三者がわれわれの臨床試験に十分な時間と資源を投入するか，あるいは契約の要求に応じて試験を行うことは保証されない。もし私たちがどの第三者に依存して私たちの臨床試験を管理し、行い、予想された最終期限内に完成できなかったか、その臨床方案を遵守できなかった、あるいは他の基準を満たしていない方法で実行した場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちの製品や候補製品を商業化できないかもしれない。これらの第三者に加えて，第三者研究者が我々の研究に登録してくれた患者の行動に大きく依存している。著者らは著者らの臨床試験場所と研究者に頼って、私たちの臨床試験のために合格候補を適切に識別し、スクリーニングし、参加者が私たちの臨床方案の要求を遵守することを確保した。私たちの臨床試験のほとんどは外来患者に発生しています
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環境、患者は引き続き私たちの研究案に規定された要求を守らなければならない。我々が登録した患者は，不良事象を正確に識別，記録，報告することができる，適用された正確な数，時間，環境下でプロトコルで指定された研究薬を服用すること，禁止薬の服用を避けること，試験場所に戻って予定された実験室や疾患評価を行うなど，他のプロトコルで指定された手順を遵守することは，われわれの制御をまったく受けない。プログラムから逸脱して，これまでに決定されたプログラムのように，我々の臨床や試験データの品質に大きな影響を与える可能性があり，最終的に候補薬物の開発とそれを商業化する能力に影響を与える。私たちの任意の臨床試験サイトが任意の理由で終了すれば、これらの患者の看護を別の合格した臨床試験サイトに移すことができない限り、進行中の臨床試験に登録されている患者の後続情報を失う可能性がある。もし私たちの任意の臨床試験サイトがデータ管理または患者管理または任意の他の問題によってFDAまたはIRBによって閉鎖された場合、私たちは臨床試験対象を失う可能性がある。
CROを通じても私たちの内部従業員によっても、私たちはすべての臨床試験が適用された方案、法律と法規の要求、および科学的基準に基づいて行われていることを保証する責任があり、私たちのCROへの依存は私たちの規制責任を解除しない。私たちの臨床試験中の任意の法律および法規に違反した行為については、民事処罰または刑事起訴を含む可能性がある警告状または他の法執行行動の影響を受ける可能性があります。著者らと著者らのCROは必ず法規を遵守しなければならず、臨床試験結果を行う、モニタリング、記録と報告するGCPガイドラインを含み、データと結果が科学的信頼性と正確性を持つことを確保し、そして試験患者が臨床試験に参加する潜在的なリスクを十分に理解し、彼らの権利を保護することを確保しなければならない。これらの規定はFDA、欧州経済圏加盟国の主管当局と類似の外国監督機関によって臨床開発中の任意の候補薬物に対して実行される。FDAは定期的に臨床試験スポンサー、臨床研究者、CRO、機構審査委員会と非臨床実験室を検査することによってGCP法規を実行する。もし私たち、私たちのCRO、私たちの研究者、または他の第三者が適用されたGCPを遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられるかもしれませんが、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの上場申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。検査後、FDAは現在または将来の臨床試験がGCPに適合しているかどうかを確認することは保証できません。また，われわれの臨床試験はcGMP規定により生産された候補薬剤を用いて行わなければならない。私たちのCROやCMOがこれらの規定を遵守できなかったかどうかは、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制承認過程を延期し、法執行行動の影響を受ける可能性があります。我々はまた，行われている臨床試験の多くを一定の時間範囲で登録し，政府が援助しているデータベース(例えばClinicalTrials.gov)上で完成した臨床試験結果を公表することも求められている。そうしないと罰金、否定的な宣伝、そして民事と刑事制裁につながるかもしれない。
CROはわれわれの臨床試験において重要な役割を果たしており，特に米国以外の地域である。したがって、私たちの開発計画の多くの重要な側面は、それらの実施とタイミングを含めて、私たちの直接制御範囲内ではないだろう。我々自身に完全に依存している従業員と比較して，第三者の現在あるいは将来の臨床試験への依存も臨床試験により開発されたデータ管理の直接制御の減少を招く。外部の当事者とのコミュニケーションも挑戦的である可能性があり、ミスや協調活動の困難を招く可能性がある。外部の当事者は
| ● | 人員配置が困難である |
| ● | 契約義務を履行しない者 |
| ● | 規制コンプライアンスの問題に直面しています |
| ● | 優先順位が変化したり、財務的苦境に陥ったりする |
| ● | 他の実体との関係を構築し、その中のいくつかは私たちの競争相手かもしれない。 |
これらの因子は第三者の臨床試験の意思や能力に重大な悪影響を与える可能性があり、著者らのコントロール範囲を超える意外なコスト増加に直面する可能性がある。もしCROが満足できる方法で臨床試験を行わなかった場合、彼らの私たちに対する義務に違反したり、規制要求を遵守できなかったりすれば、私たちの候補薬物の開発、規制承認、商業化が遅れる可能性があり、私たちは規制承認を得られず、私たちの候補薬物を商業化することができないかもしれない、あるいは私たちの開発計画は実質的で不可逆的な損害を受ける可能性がある。CROが収集した臨床データに依存できなければ，我々が行った任意の臨床試験の規模を繰り返し，延長あるいは増加させる必要がある可能性があり，商業化を著しく遅らせる可能性があり，支出を著しく増加させる必要がある。
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もし私たちがこれらの第三者CROとのいかなる関係も終了すれば、私たちは代替CROと合意できないかもしれない。CROがその契約責任または義務を成功裏に履行できなかった場合、または予期された期限内に達成できなかった場合、CROが交換する必要がある場合、または彼らが取得した臨床データの品質または正確性が、我々の臨床規程、規制要件または他の理由を遵守できなかった場合、そのようなCROに関連する任意の臨床試験は、延長、延期または終了される可能性があり、私たちは規制部門の承認を得ることができないか、または私たちの製品または候補製品を商業化することに成功する可能性がある。したがって、私たちの財務業績と私たちの製品または候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収益能力が延期される可能性があると思います。
我々は第三者と契約を結び，商業供給のためのBRIUMVIの製造，および我々のすべての臨床製品供給を継続する予定である。このような第三者への依存は、許容可能なコストまたは品質で十分な数の製品または候補製品またはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある
私たちは現在どんな製造施設も所有したり運営したりしていませんし、未来にどんな製造施設を設立する計画もありません。私たちは依存し、引き続き第三者に依存して、私たちが商業化された任意の製品、および臨床前開発と臨床試験のための候補製品を製造、テスト、包装、標識することが予想される。例えば、私たちは現在サムスン生物会社にBRIUMVIの臨床と商業供給を提供することに依存している。また、私たちはテストサービスを提供する複数のサプライヤーを利用している。私たちの第三者への依存は、許容可能なコストまたは品質で十分な数の製品または候補製品、またはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。
契約製造業者が、私たちの製品および候補製品を製造、テスト、包装、およびマーキングするために使用される施設は、通常、適用されるcGMP規制に適合するかどうかを確認するために、FDAまたは同様の外国規制機関の定期的な検査を受ける。我々がFDAなどの外国規制機関にマーケティング申請を提出したり、マーケティング承認を得たりした後、追加的な検査が行われる可能性がある。FDAや他の規制機関は、私たちの契約メーカーの選択、資格、監督、監視に要求し、私たちの製品の最終適合性に責任を負うことを要求していますが、私たちは私たちの第三者契約メーカーの製造過程を直接制御しておらず、彼らが私たちの製品や候補製品を製造する際にcGMPを遵守する能力に関連するリスクに直面しています。もし、私たちの契約製造業者が、私たちの規格およびFDAまたは他の機関の厳格な規制要件に適合した材料を生産することに成功できず、私たちが提出した任意のマーケティング申請を検討している間、コンプライアンスの問題がタイムリーに解決され、救済され、または他の方法でFDAまたは他の人の満足を満たすことができない場合、これは、規制部門が私たちの候補薬剤の承認を得たり、予想された時間内に承認される能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの第三者メーカーが十分な品質管理、品質保証、合格者を含むcGMP法規を遵守する能力を維持することは保証できません。さらに、私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用された法規を遵守できなかったことは、臨床封印、罰金、禁止、民事処罰、遅延、承認の一時停止または撤回、許可証の取り消し、製品または候補製品の差し押さえまたはリコール、運営制限、および刑事起訴を含む制裁を実施する可能性があり、いずれも私たちの業務および私たちの製品または候補製品の供給に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの第三者製造業者への依存は追加的なリスクをもたらす
| ● | 第三者に依存して規制コンプライアンスと品質保証を行う |
| ● | 第三者は製造、供給、または品質協定に違反する可能性がある |
| ● | 私たちのビジネス秘密およびノウハウを含む私たちの固有情報を盗用する可能性があります |
| ● | 第三者は、費用が高い場合、または私たちに不便をもたらした場合に、プロトコルを終了または更新しない可能性がある。 |
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また，我々の現在のBRIUMVIに関する長期供給プロトコルは，通常言われている“受け入れるか支払うか”の条項にはいくつかの最低購入量が含まれており，将来の供給プロトコルにはそのような条項が含まれている可能性がある.もし私たちの需要が最低供給量に達しなければ、私たちは予想以上の費用を支払うことを余儀なくされるだろう。これは、私たちの支出が要求を超える場合があり、私たちが行っている運営に影響を与える可能性があり、他の重要な研究開発や商業化努力を削減する必要があり、これらはすべて会社に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。BRIUMVIのプロビジョニング·プロトコルを交渉する際には，すべての可能性を予見している保証はなく，我々の第三者メーカーが業務方向の予見不可能な変化にタイムリーあるいは根本的に適応できる保証はない.私たち第三者メーカーの生産計画は契約条項によって制限されており、これらの条項は、規制承認前と初歩的な商業予測に基づいて、限られた賞味期限の材料在庫に投資することを要求しており、スケジュールや供給需要が変化すれば、このような在庫を使用しない可能性がある
私たちの候補薬物と私たちが開発する可能性のある任意の薬物は、他の候補薬や承認された薬物と生産施設を競争する可能性がある。CGMP法規の下で運営されているメーカーの数は限られており、私たちのために製品を製造する能力があるかもしれない。私たちと契約を締結したどの第三者メーカーにも他のお客様がいますが、私たちの顧客としての相対的な重要性は、契約条項や満足できる方法またはタイムリーに提供されるサービスに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの既存または未来のメーカーのどんな業績ミスも、臨床開発やマーケティング承認を延期したり、商業流通を中断したりする可能性があります。もし私たちの現在の契約製造業者が合意通りに履行できない場合、私たちはこれらの製造業者の交換を要求され、追加のコストと、任意のこのような代替製品の決定と同定に遅延をもたらす可能性があります。新しい契約製造業者が製品の複製に成功しなかった場合、または遅延に遭遇した場合、または規制機関が複数の製造源からの製品の比較可能性に予測不可能な要求を提出した場合、臨床開発遅延や商業供給中断に遭遇する可能性がある。いかなる新しいメーカーが成功するかは保証されないし、新しいメーカーによって製造された材料の性能は、以前のメーカーが製造した製品に相当するか、または関連する規制機関は、比較可能性の説明に同意するだろう。商業或いは臨床製品供給のいかなる重大な遅延或いは不足はすべて著者らの臨床開発計画、著者らが適時かつ競争力を持って上場許可を得る任意の薬物商業化の能力及び私たちの将来の利益率に不利な影響を与える可能性がある。
私たちはまた、他の第三者に依存して、私たちの臨床試験とBRIUMVIの商業的需要のための薬物の貯蔵と配布を行い、他の潜在的な商業製品のために引き続きそうすることが予想される。私たちの流通業者のどんな業績ミスも、将来の候補製品の臨床開発やマーケティング承認を延期したり、私たちの製品の商業化を延期したりして、追加損失をもたらし、潜在的な製品収入を奪う可能性があります。
私たちが候補薬物で使用する原料、中間体、活性医薬成分(API)/薬物物質、薬物製品、および他の材料の供給に依存する第三者は、私たちの唯一の供給源であり、これらの供給者の損失や中断は私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
私たちの多くの候補薬物で使用されている出発原料、中間体、原料薬/薬物物質と薬物製品は現在、単一源の供給業者から提供されている。著者らは著者らの候補薬物の開発に成功し、臨床試験に著者らの候補薬物を供給し、最終的に十分な数量の商業薬物を供給して市場需要を満たすことができるかどうかは、ある程度私たちが法規の要求に基づいてこれらの薬物の原料、中間体、原料薬/薬物と薬品製品を獲得する能力があるかどうかに依存し、そして臨床テストと商業化に十分な数量を提供する。予測可能な未来に、私たちの多くの製造パートナーは単一地点の唯一のサプライヤーになると予想される。私たちの製品と候補製品に必要な様々な原材料、コンポーネント、テストサービスも単一源である可能性があります。私たちは、私たちの単一ソース供給者が十分な数の製品を提供できるかどうか、または必要な時間内に私たちの需要を満たすことができるかどうかを決定しません。理由は、私たちがこれらのサプライヤーと締結した合意の性質；私たちとこれらのサプライヤーとの経験が限られていること、私たちの顧客としてのこれらのサプライヤーに対する相対的な重要性；特定の地域内の貿易やサプライチェーンの国際政治的衝突に影響を与える可能性があり、新冠肺炎のような突発的な公共衛生事件、またはこれらのサプライヤーの作業停止を招く可能性があり、または選択された材料に対する需要が急激に増加し、そのような材料が短期的に得られない自然災害を招く可能性があるからです。もし私たちのサプライヤーがどんな理由でも運営を停止したり、出発材料を供給できなかったりしたら、
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中間体、原料薬/薬物および薬品の数が十分であるか、または私たちの需要を満たすのに必要な時間内に完了すれば、私たちの業務、私たちの候補薬物の供給、および私たちの財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、現在または将来供給されている任意の製品または候補製品がその安定性計画中に規格に適合していない場合、その製品が承認された場合、自発的または強制的な製品リコールが行われる可能性があり、リコールがなくても、私たちの薬物供給が深刻に中断される可能性があり、製品の臨床開発および商業化に悪影響を及ぼす。
新型肺炎の流行は全世界のサプライチェーンに圧力を与えた。現在まで、疫病は私たちのサプライチェーンに実質的な悪影響を与えていないが、状況が持続的または悪化すれば、将来的に影響を与えない保証はない。私たちの契約メーカーの潜在的な中断に加えて、私たちの臨床および商業生産に必要な原材料、中間体、または他の材料の獲得可能性またはコストは不利に変化する可能性があり、これはコスト上昇やサプライチェーンの中断を招く可能性がある。
私たちは潜在的なリスクと需要を決定し、より多くのメーカーや他のサプライヤーのために私たちの製品や候補製品を生産するために、私たちのサプライチェーンを評価し続けている。必要に応じて、原料薬/医薬品、医薬品およびいくつかの原材料のための追加または代替の供給者を確立することは、すぐに完了しないか、または全く完成しない可能性があり、巨額の費用を伴う可能性がある。代替サプライヤーを見つけることができれば、代替サプライヤーとその品質およびコンプライアンス基準を満たす能力を評価し、同定する必要があるだろう。サプライヤーや製造プロセスのどんな変化も追加的な規制承認を必要とし、運営遅延を招く可能性がある。生産製品や候補製品に必要な材料の十分な在庫を維持することを求めているが、いかなる供給中断や遅延、あるいは受け入れ可能な価格で代替源を探すことができず、私たちの商業化と開発努力を阻害、延期、制限、または阻止する可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況、将来性を損なう可能性がある。
当社のBRIUMVIと当社の候補製品は第三者から来ているため、当社の許可者との間のいかなる紛争や私たちの許可者の不履行は、私たちが製品または候補製品を開発および商業化する能力に悪影響を与えます
我々は第三者からBRIUMVIと我々の候補製品の許可を得ているため，他の候補製品の許可を継続する予定であり，許可側との間でライセンス契約下の権利に論争があれば，適用製品や候補製品を開発·商業化する能力が悪影響を受ける可能性がある.様々な理由で、私たちは私たちの製品と候補製品を許可した第三者と紛争するかもしれません
| ● | ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題； |
| ● | 私たちの技術およびプロセスは、ライセンス契約に拘束されていないライセンス側の知的財産権をどの程度侵害しているか |
| ● | 私たちの協力開発関係と再許可に関する義務に基づいて、特許及びその他の権利を再許可する |
| ● | 私たちのライセンス契約の下での義務と、どのような活動がこれらの職務義務を満たしていますか |
| ● | 私たちの許可者、私たちと私たちのパートナーが知的財産権を共同で創造または使用することによって生成された発明およびノウハウの所有権； |
| ● | 特許技術発明の優先権。 |
さらに、私たちは現在、BRIUMVIと私たちの第三者候補製品を許可するプロトコルが複雑であり、このようなプロトコルのいくつかの条項は、様々な解釈の影響を受ける可能性があり、または、1つまたは複数の合意に違反する可能性があり、1つまたは複数の許可パートナーとの長引くコストの高い紛争を容易にすることができる。可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また、我々が許可している知的財産権をめぐる紛争が、商業的に許容可能な条項で現在の許可スケジュールの能力を維持していることを阻害または損害する場合、影響を受けた製品や候補製品の開発および商業化に成功することができない可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
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もし私たちが未来のパートナーや戦略パートナーと衝突すれば、これらの当事者たちは私たちに不利な方法で行動し、私たちが戦略を実施する能力を制限するかもしれない
もし私たちの将来の企業や学術パートナーや戦略パートナーと私たちの間に衝突があれば、相手は私たちに不利な方法で行動し、私たちの戦略を実施する能力を制限するかもしれません。将来の協力者または戦略的パートナーは、これらの協力テーマである製品または潜在的な製品と競争力を有する関連分野の製品を単独でまたは他の人と一緒に開発することができる。協力者または戦略パートナーによって開発された競合製品であっても、協力者または戦略パートナーによって権利を有する競合製品であっても、パートナーが任意の将来の候補製品の支援を撤回することをもたらす可能性がある。私たちの現在または未来のパートナーまたは戦略パートナーは、私たちがその競争相手との協力を阻止し、適時に規制の承認を得ることができず、私たちとの合意を早期に終了したり、製品の開発と商業化に十分な資源を投入することができないかもしれない。このような進展のいずれも未来のどの製品開発努力も損なう可能性がある。
私たちはより多くの協力を求めるかもしれませんが、ビジネス的に合理的な条件下で協力を作ることができなければ、私たちの開発と商業化計画を変えなければならないかもしれません
私たちの薬物開発計画と候補薬物の潜在的な商業化は費用を支払うために多くの追加の現金を必要とするだろう。私たちのいくつかの候補薬物については、他の製薬会社やバイオテクノロジー会社と協力して、これらの候補薬剤を開発し、潜在的な商業化を行うことを決定するかもしれない。
私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。我々が協力について最終的な合意を達成するかどうかは，協力者の資源や専門知識の評価，協調の条項や条件の提案，提案された協力者のいくつかの要因の評価に依存する.これらの要因は、我々の臨床試験の設計または結果、FDAまたは米国国外の同様の規制機関によって承認された可能性、候補研究製品の潜在的市場、そのような候補製品の製造および患者への送達のコストおよび複雑さ、競争薬物の潜在性、私たちの技術所有権の不確実性、挑戦の利点を考慮せずにこのような所有権に挑戦する場合、存在する可能性のある不確実性、および一般的な業界および市場状況を含むことができる。協力者はまた、同様の協力可能な指示を得るための代替候補製品または技術を考慮することができ、そのような連携が、私たちと私たちとの連携よりも私たちの候補製品に魅力的であるかどうかを考慮することができる。私たちが設立する可能性のある他の協力や他の計画の条項は私たちに不利かもしれない。
私たちの協力協定によると、私たちはいくつかの条項で潜在的な協力者と未来の合意を締結することができないように制限されるかもしれない。協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。また，最近では大手製薬会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている。
私たちはタイムリーで受け入れ可能な条項でもっと多くの協力を交渉することができず、交渉することさえできないかもしれない。それができなければ、私たちが協力を求めている候補製品の開発を減らし、その開発計画や私たちの1つ以上の他の開発計画を減らしたり、潜在的な商業化を延期したり、販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増やして自費で開発や商業化活動を行わなければならないかもしれません。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは私たちの候補製品をさらに開発できないかもしれないし、それらを市場に出して販売から収入を得ることもできないかもしれない。
私たちが未来に行ったどんな協力も成功しないかもしれない。私たちの協力計画の成功は私たちの協力者の努力と活動に大きく依存するだろう。協力者は通常、彼らがこれらの協力の仕事と資源に適用されることを決定する上で大きな裁量権を持っている。協力手配各方面間の臨床開発と商業化問題における相違は開発過程の遅延或いは適用候補製品の商業化を招く可能性があり、場合によっては、協力手配を終了することもある。もし双方が最終決定権を持っていなければ、このような相違は解決しにくいかもしれない。製薬やバイオテクノロジー会社と他の第三者との協力はしばしば他の当事者によって終了または終了される。将来の協力協定の終了や満了は、私たちの財務に悪影響を与えたり、私たちのビジネス的名声を損なう可能性があります。
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私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちの成功は私たちの知的財産権と独自技術を獲得して保護する能力にかかっている。もし私たちが獲得した特許保護範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は私たちと似たような技術や薬物を開発し、商業化する可能性があり、私たちの技術と薬物を商業化することに成功する能力は損なわれる可能性がある。
私たちのビジネス成功は、私たちが商業化した任意の製品(BRIUMVI、私たちの候補製品、それらの配合および用途、および私たちがそれらを製造するための方法を含む)について、米国および他の国で特許保護および商業秘密保護を獲得し、維持し、これらの特許を第三者の挑戦から保護することに成功したことにある程度依存する。私たちは、私たちの新技術や候補製品に関連する特許出願を米国や海外に提出し、適切な手続きで私たちのビジネス秘密を維持することで、私たちの独自および知的財産権の地位を保護することを求めています。私たちは私たちの製品と候補製品を許可しているので、私たちはまた私たちの許可者に依存して商業化に必要な特許や他の知的財産権を保護します。
私たちは、効果的かつ強制的に実行可能な特許または商業秘密が、使用または開発されている市場の技術をカバーしていることを前提として、私たちの技術を第三者から不正に使用されないように保護するしかない。私たちの製品と候補製品を商業化することに成功したために必要な特許保護の程度は、場合によっては入手できないかもしれないし、深刻な制限を受けている可能性があり、私たちの権利を十分に保護することができないかもしれないし、いかなる競争優位性を獲得または維持することを可能にするかもしれない。私たちのいかなる特許があるか、または私たちの任意の未解決特許出願が発行された特許に成熟していることを保証することはできません。私たちの任意の製品を保護するのに十分な範囲の権利要件を含むことになります。また、外国の法律は米国の特許法のように私たちの特許権を保護しない可能性がある。
しかも、特許の寿命は限られている。アメリカでは、特許の自然失効期間は一般的に申請後20年だ。様々な延期があるかもしれない；しかし、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。新薬候補薬の開発、試験、規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補薬物を保護する特許は、これらの候補薬物の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他の会社が私たちの製品または候補製品と似ているか、または同じ薬物を商業化することを阻止するのに十分かつ持続的な特許保護を提供することができないかもしれない。
現在、私たちは、米国やEUなどの国で付与されたいくつかの特許と、まだ発表されていないか、または特定の司法管轄区(このような出願が提出されたすべての司法管轄区ではない)で発行されている未決定特許出願を持っている。未解決の特許出願または将来提出される任意の特許出願が、これらの出願を提出する任意またはすべての司法管轄区域で承認されることは保証されず、これらの特許出願において最初に審査されたすべての特許請求が最終的に付与された特許において許可されることも保証されない(もしあれば)。特許訴訟過程は多くのリスクと不確実性の影響を受け、最終的に許容される特許請求の範囲を保証することもできず、私たちまたは私たちのパートナーが特許を取得して守ることによって、私たちの製品および候補製品を保護することに成功する保証もない。
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これらのリスクと不確実性には
| ● | 私たちまたは私たちのライセンシーが提出した特許出願は特許として発行できません |
| ● | 発行または許可可能な特許は、疑問、無効発表、修正、撤回または回避される可能性があり、または他の方法ではいかなる競争優位性も提供されない |
| ● | 2013年3月16日現在、米国は先発明から先申請制度に転換した。もし私たちが出願競争に勝っていなければ、私たちは発明優先権を得る資格がないだろう |
| ● | 私たちの競争相手、その多くの人は私たちよりもはるかに多くの資源を持っていて、その中の多くの人は競争技術に重大な投資を行い、彼らは私たちの製品をカバーする新しい特許出願を制限、妨害、または除去する能力、またはアメリカや国際市場で私たちの製品を製造、使用、および/または販売しているかもしれない特許を求めているか、またはそれらを獲得しているかもしれない |
| ● | 米国政府や他の国際政府機関は、米国国内外の疾病治療に関する特許保護範囲を制限することを要求する可能性があり、これらの疾患治療は成功していることが証明されており、これは世界的な健康問題に関連する公共政策であり、知的財産権の貨幣化を十分に実現する能力を制限する可能性がある |
| ● | 米国以外の国の特許法は米国の制限よりも少ない可能性があり，外国の競争相手がこのような制限の少ない特許法を利用してそれぞれの管轄区で競合製品を製造，使用および/または販売することを許可する。 |
もし私たちが私たちの製品や候補製品を保護する特許を得ることができなければ、私たちの財務状況や運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
さらに、特許起訴過程は高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれない。しかも、私たちの候補薬に関するいくつかの未解決特許出願については、起訴はまだ始まっていない。特許訴訟は長い過程であり，その間，米国特許商標局が最初に審査を提出した特許請求の範囲は，もしあれば発行時に著しく縮小することができる.我々の研究開発成果や方法のいずれも特許を申請可能な面を特定できない可能性もあり，たとえ我々がそうしても，特許保護を得る機会は過ぎ去っているかもしれない.特許出願の提出および起訴プロセスの不確実性および時間を考慮して、私たちが最初に特許出願の範囲内でカバーした製品(S)または方法は、我々の製品(S)または方法(ES)が特許保護されないように、特許起訴プロセス全体にわたって変化または修正される可能性がある。さらに、場合によっては、特許出願の準備、提出、起訴を制御する権利がなく、第三者から許可された技術をカバーする特許を維持する権利もない。したがって、このような特許および出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制されてはならない。もし私たちの許可者または私たちが1つ以上の製品または候補製品の特許保護または商業秘密保護を適切に起訴して維持できなかった場合、私たちがそのような薬物を開発および商業化する能力は悪影響を受ける可能性があり、競争相手が競合製品を製造、使用、販売することを阻止できないかもしれない。私たちの製品や候補製品に関連する知的財産権を適切に保護できないことは、市場での競争能力を弱める可能性があり、収益を創出し、収益を実現する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの財務状況や運営結果に大きな悪影響を及ぼすだろう。また、私たちが対外許可、共同開発プロジェクト、または他のパートナー関係を含む他の協力を行う場合、このような協力によって許可または開発された特許の起訴、維持、強制執行について協力者と協議したり、協力者に制御権を譲ったりする必要があるかもしれない。したがって、このような特許及び特許出願は、私たちの業務の最良の利益に適合した方法で起訴され、強制されてはならない。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなってきた。また，米国ではこれまで製薬やバイオテクノロジー特許で許可されている権利要件の広さに関する一致した政策は出現していない。アメリカ以外の特許状況はもっと不確実だ。外国の特許法はアメリカの法律のように私たちの特許権を保護しないかもしれませんが、私たちはすべての主要市場で特許保護を求めたり得ることができないかもしれません。例えば、欧州特許法は人体治療方法に対する特許性の制限が米国特許法よりも多い。私たちの未解決および未来の特許出願は、私たちの技術または製品の全部または一部を保護するために、または他社が競争相手の技術および製品を商業化することを効果的に阻止するために、特許の発行を招くことができないかもしれない。特許法又は特許法解釈の変化
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アメリカや他の国の特許法は私たちの特許の価値を下げたり、私たちの特許保護の範囲を縮小したりするかもしれません。例えば、米国連邦裁判所は、生物学的試料におけるそれらの検出およびそれらの検出による診断結論を含む、自然に産生される核酸配列、アミノ酸配列、およびそれらを利用するいくつかの方法のようないくつかの主題の特許資格に対する見方をますます曖昧にしている。長い間，このようなテーマはバイオテクノロジーや生物製薬業界がその発見を保護する主な内容であったが，現在ではほとんど例外はなく，まず米国特許法の保護を受ける資格がないと考えられてきた。したがって、私たちは、私たちの特許または第三者から許可された特許において許容または実行される可能性のある特許の広さを予測することができない。
さらに、米国特許法は、製品および/または技術を保護するために、または特許所有者が入手可能な特定期間を制限し、発行された特許の有効性、実行可能性または範囲に影響を与えるために、私たち、私たちの子会社または私たちのライセンス者が特許出願または特許主張を提出することを阻止または制限する可能性がある。例えば、2011年9月16日、“ライシー·スミス米国発明法”が法律に署名された。“ライシー·スミス法案”は米国特許法を多くの重大な改正を行った。これらの措置には，先発明制度から先行出願制度への転換と，発行された特許への挑戦方式の変更がある。特許裁判と控訴委員会の設立は、現在発行された特許に挑戦するためのより速く、コストの低い手続きを提供している。
私たちまたは私たちのライセンシーまたは他の協力者が所有または提出した特許または特許出願は、第3の方向の米国特許商標局が提出した以前の技術の発行前に提出された影響を受けるか、または反対、派生、再審査、当事者間の審査、付与後の審査、または妨害手続きの影響を受ける可能性がある。これらの訴訟の費用は巨大である可能性があり、私たちの発明優先権を確立する努力は成功しない可能性があり、それによって私たちの米国特許地位に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。このような提出、特許庁裁判、訴訟または訴訟における不利な裁決は、強制的に実行できないように、または私たちの特許権を無効にするために、当社の特許権の範囲を縮小し、第三者が私たちの技術または製品を商業化し、私たちに支払うことなく、直接競争することを可能にし、または第三者特許権を侵害することなく製品を製造または商業化することができなくなる可能性がある。さらに、特許および特許出願が私たちの候補薬物に提供する保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の製品または候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対する挑戦を排除しない。したがって、私たちが持って許可された特許は、アメリカと海外の裁判所または特許庁で挑戦されるかもしれない。このような挑戦は、排他性喪失、または特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または我々の技術および製品の特許保護期間を制限する可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他の会社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
私たちの特許出願が特許の形で発行され、それらが挑戦されていなくても、私たちの発表された特許および未解決の特許出願は、すでに発行されていれば、意味のある保護を提供してくれないかもしれないし、競争相手が私たちの特許声明をめぐる設計を阻止し、類似または代替技術または薬物を非侵害的に開発することによって、私たちの所有または許可された特許を回避することはできない。例えば、第三者は、私たちの1つまたは複数の製品または候補製品と同様の利点を提供する競争力のある医薬を開発することができるが、その成分は、私たちの特許保護範囲内ではない。もし私たちの製品または候補製品の保有または出願の特許および特許出願について提供される特許保護が十分に広くなく、このような競争を阻害するのに不十分であれば、私たちの製品または候補製品を商業化することに成功する能力は負の影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう。
さらに、私たちは将来、私たちの特許または特許出願の所有権を主張する元従業員やコンサルタントのクレームを受けるかもしれません。これは、彼らが私たちを代表して仕事をしている結果です。私たちは、彼らの発明と同様の権利を譲渡または付与するために、私たちの多くの従業員、コンサルタント、および私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスできる他の第三者と協定を締結しているにもかかわらず、私たちが知的財産権に貢献する可能性のあるすべての当事者とこのような合意を実行しているかどうかを決定することはできません。私たちは、これらの当事者との合意が潜在的な挑戦に直面したときに維持されるかどうか、または違反されないかどうか、十分な救済措置がないかもしれません。不利な面
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このような任意の提出または手続きにおける決定は、排他的または経営の自由を失うことをもたらす可能性があり、または特許主張の全体的または部分的な縮小、無効または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が私たちに支払うことなく、または同様の技術および薬物の使用または商業化を阻止する能力を制限するか、または我々の技術および候補薬剤の特許保護期間を制限する可能性がある。このような挑戦はまた、第三者特許権を侵害することなく、当社の製品や候補製品を製造または商業化することができない可能性があります。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力して、現在または未来の候補薬剤の許可、開発、または商業化を阻止する可能性がある。
特許保護と他の知的財産権保護は私たちの業務と将来性の成功に重要であり、この保護は不十分なリスクが大きいことが証明された。
特許保護の獲得と維持は、政府特許機関が提出した様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要件に適合しない場合、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある
米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。さらに、発行された特許の定期維持費は、通常、特許有効期間内に米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。多くの場合、適用される規則に従って、滞納金を支払うことによって、または他の方法で意図しない過ちを是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効を招き、関連法ドメインの特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。
特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある規定を遵守しないイベントは、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用を支払わなかったこと、および適切に合法化されず、正式な文書を提出することができなかったことを含むが、これらに限定されない。もし私たちが私たちの薬物やプログラムをカバーする特許および特許出願を維持できない場合、私たちは競争相手が私たちの製品や候補製品と同じまたは似たような薬物を販売することを阻止できないかもしれないが、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
もし私たちが“ハッジ-ワックスマン法案”や同様の外国立法によって私たちのライセンス特許と私たちが所有する可能性のある任意の未来の特許の期限を延長しなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれない
我々の候補薬物に対するFDAの規制承認の時間、持続時間、および詳細によれば、私たちが許可または所有する可能性のある1つ以上の許可された米国特許または将来の米国特許は、“ハッジ·ワックスマン法案”によって限られた特許期間を回復する資格がある可能性がある。ハッジ·ワックスマン法は、FDA規制審査中に失われた特許期間の補償として、特許期間を最大5年間延長することを許可している。特許期間の延長は、FDAが製品を承認した日から14年後の残り期間を超えることはできず、承認された製品をカバーする特許を延長することしかできません
特許期間の延長出願は，米国特許商標局とFDAの承認を得る必要がある。適用の最終期限内に出願を提出できなかったこと，関連特許が満了する前に出願を提出できなかったことや適用の要求を満たしていなかったことなどにより延期が得られなかった可能性がある。さらに、提供された特許保護の適用期間または範囲は、私たちが要求したものよりも少ない可能性がある。もし私たちが特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちが要求したものよりも短い場合、私たちが私たちの製品を独占販売する権利がある期間は短縮され、私たちの競争相手は競争製品の承認をより早く受ける可能性があり、私たちの創造能力は実質的な悪影響を受ける可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を強制的に施行できないかもしれない。
世界各地で候補薬物出願、起訴、特許保護のための費用は目を引くほど高いだろう。競争相手は私たちが特許保護を受けていないか特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの許可と所有する技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、さらに私たちに特許保護を得ることができるかもしれないが、特許執行力はアメリカの地域よりも他の侵害製品を輸出することができる。これらの製品は私たちが発行したり許可していない管轄区で私たちの製品と競争するかもしれません
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特許および任意の将来の特許請求項または他の知的財産権は、それらのそのような競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれない。
また、私たちが知的財産権を保護し、実行する能力は、外国の知的財産法の意外な変化の悪影響を受ける可能性がある。また、米国やヨーロッパ以外のいくつかの国の法律は知的財産権の保護の程度は米国や欧州の法律よりも劣る。ある外国司法管轄区では、多くの会社が知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。インド，中国などの発展途上国を含むいくつかの国の法制度は特許などの知的財産権の強制執行に賛成していない。これは私たちが私たちの特許を侵害したり、私たちの他の知的財産権を流用することを防ぐことを難しくするかもしれない。例えば、多くの外国国には強制許可法があり、これらの法律によると、特許権者は第三者に許可を付与しなければならない。したがって、私たちはアメリカとヨーロッパ以外のいくつかの国で第三者が私たちの発明を実施することを阻止できないかもしれない
外国の管轄区域で将来の特許権(あれば)の訴訟を実行することは、巨額のコストを招き、私たちの資源と注意を私たちの業務の他の側面から移す可能性があります。さらに、このような訴訟は、私たちの特許が無効または狭義の解釈を宣言されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願は発表できないリスクに直面し、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は意味がないかもしれない。また、私たちの製品の主要市場で知的財産権を保護しようとしていますが、私たちがその中で製品を販売することを望む可能性のあるすべての司法管轄区域で同様の努力を開始または維持できることを保証することはできません。したがって、このような国で知的財産権を保護するための私たちの努力は十分ではないかもしれない。
私たちは私たちの特許を保護または強制的に執行する人かもしれない特許の訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない
競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは通常非常に高価で時間がかかり、私たちの日常業務運営に妨害を与える権利侵害請求を要求されるかもしれません。私たちが告発された侵害者に対して提起された任意のクレームは、これらの当事者に、私たちまたは私たちのいくつかの子会社の特許が無効である、または私たちが彼らの特許を侵害したと主張するように、またはこれらの当事者に、主張された特許の全部または一部の権利が無効であると認定することをもたらす可能性がある、またはこれらの当事者に主張された特許の当事者間審査を促す可能性がある。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちまたは私たちのライセンシーの特許が無効であるか、または強制的に実行できないと判断することができ、または、私たちの特許が関連技術をカバーしないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きの不利な結果は、私たちの1つまたは複数の未解決特許を無効が宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭い解釈される危険性に直面させるかもしれない。
米国の特許訴訟では，被告が主張する特許の有効性，実行可能性，あるいは範囲を反訴することは日常的である。また、第三者は私たちの知的財産権に対するこのような挑戦を主張するために、私たちに法的訴訟を提起することができる。このような訴訟の結果は一般的に予測できない。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、または実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たしていないと言われているからかもしれない。特許起訴に関連する者が米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり、起訴中に誤った陳述をしたりした場合、特許は強制的に実行できない可能性がある。私たちと特許審査員が起訴中に知らなかった以前の技術が存在する可能性があり、これは私たちの特許を無効にするかもしれない。さらに、私たちが知っているが、私たちの現在または未来の特許に関連するとは信じられない既存技術が存在する可能性もあるが、これは私たちの特許を無効にすると判断されるかもしれない。
競争薬は他の国でも販売される可能性があり、これらの国では、私たちの特許カバー面が存在しないかもしれない、あるいはアメリカのように強い可能性がある。もし私たちが外国特許訴訟で敗訴したら、私たちが競争相手の特許を侵害したと主張すれば、私たちは1つ以上の外国で私たちの薬を販売することを阻止されるかもしれない。このような結果のいずれも私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
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さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、米国特許の不利な結果は、私たちのグローバルポートフォリオにおける関連特許に影響を及ぼす可能性がある。不利な結果はまた、関連する係属中の特許出願を発表できないリスクに直面させる可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者によって開始されるか、または米国特許商標局によって提起される干渉手順は、我々の特許または係属中の特許出願、または私たちの協力者が人間であってもよい発明に関する優先度を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、私たちが関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝利者から許可を得ようとすることを要求するかもしれない。このような訴訟の費用は高いかもしれない。したがって，我々または我々それぞれのライセンシーの特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は非常に不確定である.もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟や介入手続きは失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。私たちは私たちの商業秘密や機密情報の盗用を単独でまたは私たちの許可者と一緒に防ぐことができないかもしれません。特に法律ではアメリカのようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれません。
私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源とより成熟して発展した知的財産権の組み合わせを持っているので、このような訴訟や法的手続きの費用を私たちよりも効率的に負担するかもしれない。したがって、私たちは努力したにもかかわらず、私たちは第三者が私たちの知的財産権を侵害したり、流用したり、私たちの知的財産権に成功したりすることを防ぐことができないかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちまたは私たちのパートナーが第三者の知的財産権侵害を起訴されたら、これは高価で時間がかかり、訴訟の不利な結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう
私たちのビジネス成功は、第三者の独自の権利および知的財産権を侵害することなく、私たちと私たちの協力者が私たちの候補薬物を開発、製造、マーケティング、販売し、私たちの独自技術を使用する能力にかかっている。バイオテクノロジーと製薬業界の特徴は特許と他の知的財産権に関する訴訟が広く頻繁であることである。私たちは将来、米国特許商標局に提起された妨害訴訟を含む、私たちの候補薬物や技術に関連する知的財産権に関する対抗訴訟または訴訟に参加または脅威になるかもしれない。
私たちの競争相手や他の第三者は私たちに権利侵害を請求し、私たちの薬物は彼らの特許によって保護されていると主張するかもしれない。私たちの技術分野に大量の特許があることを考慮して、私たちは私たちが既存の特許を侵害していないか、あるいは私たちが将来付与される可能性のある特許を侵害しないかを確認することができない。我々が製品を開発している分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在し，その中には我々の知的財産権の主題と重なる可能性のある権利要件が存在する.さらに、特許出願は、発行されるまでに数年かかる可能性があるため、私たちが知らない現在処理されている出願が存在する可能性があり、これにより、私たちの製品または候補製品または独自技術が発行された特許を侵害する可能性がある。同様に、私たちの製品または候補製品に関連した発行された特許が存在するかもしれないが、私たちは知らない。科学文献で発表された発見は往々にして実際の発見より遅れており，米国や他の管轄区の特許出願は通常初回出願後18カ月で発表され，まったく発表されない場合がある。したがって、私たちまたは私たちのライセンス者が、私たちの所有または許可された特許または係属中の特許出願に要求された最初の発明者であるか、または私たちまたは私たちのライセンシーが、そのような発明のために最初に特許保護を申請した者であるかを正確に知ることはできない。
私たちは特定の特許が私たちの製品と候補製品の商業化に問題をもたらすかもしれないということを知っている。もし私たちが将来訴訟を起こしてこれらの特許の有効性に挑戦することを決定すれば、アメリカと海外の裁判所または特許庁がこのような特許の有効性を維持することができるから、私たちは成功しないかもしれない。もし私たちが法廷で発行されたすべてのアメリカ特許の有効性に挑戦するなら、私たちはすべてのアメリカ特許に付随する法定有効性推定を克服する必要があるだろう。これは勝つためには
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特許請求の無効性について明確で納得できる証拠が提出される。もし私たちがそれができなければ、私たちは私たちの候補製品の発売を延期したり、特許侵害訴訟のリスクを冒して製品を発売することを余儀なくされるかもしれません。これは私たちの業務と運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。
もし第三者が私たちまたは私たちの任意の協力者が彼らの知的財産権を侵害したと主張した場合、私たちは訴訟や行政訴訟を弁護しなければならないかもしれません。これらの訴訟や行政訴訟は勝敗にかかわらず費用が高く、私たちの財務と管理資源の大量の分流を招く可能性があります。もし私たちが第三者の知的財産権を侵害していることが発見された場合、私たちは第三者からライセンスを取得して、私たちの候補薬物や技術の開発とマーケティングを継続することを要求されるかもしれない。しかし、私たちは商業的に合理的な条項で必要な許可証を得ることができないかもしれないし、全く得られないかもしれない。我々がこのような許可を得ることができても，我々の競争相手や他の第三者が我々に許可してくれた同じ技術にアクセスできるように非排他的条項で付与することができる.そのようなライセンスがなければ、裁判所の命令を含めて、権利侵害技術または候補薬剤の開発と商業化を余儀なくされる可能性がある。また、第三者特許権を故意に侵害していることが発見された場合、3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負う可能性があります。権利侵害行為の発見は、候補薬物を商業化することを阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。
第三者に発行される特許が存在しないこと、提出されていないか、または提出または発行されていないことは保証されず、これらの特許は、その製品、技術または方法に対するクレームを含み、これらの製品、技術または方法は、私たちの製品および方法の全部または一部をカバーする可能性がある。我々の技術分野又は分野で発行された特許及び出願された特許出願の数を考慮すると、第三者が我々の製品又は方法を含む特許権を有していると主張する可能性があるリスクがあると考えられる。
私たちが許可または買収する可能性のある他の製品または候補製品は、似たようなリスクと不確定要素に直面する可能性がある。
第三者から何らかの知的財産権の許可を得る必要があるかもしれませんが、このような許可は得られないかもしれませんし、商業的に合理的な条項では得られない可能性もあります
第三者は、我々の製品の開発および商業化に非常に重要または必要な特許権を含む知的財産権を保有することができる。私たちは、第三者の特許またはノウハウを使用して私たちの製品を商業化する必要があるかもしれません。この場合、これらの第三者から商業的に合理的な条項で許可を得ることが要求され、彼らはそのような許可を付与することに興味があるかもしれませんし、許可を付与することに興味がないかもしれません。この場合、私たちの業務は損害を受ける可能性があり、実質的な損害を受ける可能性があります。例えば，学術機関を含む第三者と広く接触し，我々の製品や候補製品に対して非臨床·臨床研究を行っている。この研究を管理するすべての材料譲渡とサービス協定が、新たに生成された知的財産権をカバーする有利な条項を提供することを確保するために努力しているが、学術機関と行われている大部分の研究所が根拠とする一般的な原則は、新たに生成された知的財産権の第三者所有権を提供しており、このような知的財産権のライセンスを取得する権利がある。この研究を行うことにより、第三者が価値のある知的財産権を開発することが可能となり、当社の製品をより良く開発したり、商業化するための許可を得る必要があります。私たちが商業的に合理的な条項でそのような許可証の交渉に成功したか、あるいは全く保証できないという保証はない。また、私たちがこのような知的財産権の許可の交渉に成功しなかった場合、ほとんどの機関は、私たちの潜在的な直接競争相手を含む任意の他の第三者にこのような知的財産権の許可を自由に与えることができる。もし私たちが新たに生まれた知的財産権の許可を十分に得ることができなければ、私たちの製品の開発や商業化に成功する能力は阻害される可能性があり、実質的である可能性がある。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの業務と競争地位は損なわれるかもしれない
特許提供の保護に加えて、私たちは非特許の商業秘密保護、非特許の技術ノウハウ、持続的な技術革新に依存して、私たちの競争地位を発展させ、維持している。我々の独自化合物文庫の建設については，ビジネス秘密と技術ノウハウが我々の主要な知的財産権であると考えられる.私たちは、私たちの協力者、科学コンサルタント、従業員、コンサルタントと秘密協定を締結し、私たちのコンサルタントと従業員と発明分配協定を締結することで、私たちのノウハウとプロセスを保護することを求めています。しかしながら、秘密協定および他の契約制限が存在するにもかかわらず、これらの合意の当事者が私たちの技術的ノウハウまたは他の商業秘密を不正に開示したり、使用したりすることを阻止することはできないかもしれない。不正な使用と開示を監視することは困難で、私たちは知りません
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私たちの独自技術を保護するための私たちの措置は効果的になるだろう。もしこれらの合意の当事者である任意の協力者、科学コンサルタント、従業員、およびコンサルタントがこれらの合意に違反または違反する任意の条項であれば、私たちはこのような違反や違反に対応するための十分な救済措置がない可能性があり、したがって、私たちの商業機密を失う可能性がある。特許訴訟のように、第三者に私たちの商業秘密を不正に取得して使用することを強制することは高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、アメリカ以外の裁判所は商業機密を保護することをあまり望まないこともある。
そうでなければ、私たちの商業秘密は私たちの競争相手に知られたり独立したりするかもしれない。競争相手は私たちの候補薬を購入し、私たちの開発努力から得られた競争優位性の一部または全部を複製し、私たちの知的財産権を故意に侵害し、私たちが保護された技術をめぐって設計したり、彼ら自身の私たちの知的財産権に属さない競争技術を開発しようとするかもしれない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちのビジネス秘密が競争相手の薬物から私たちの市場を保護するために十分な保護が得られなければ、私たちの競争地位は不利な影響を受ける可能性があり、私たちの業務も影響を受ける可能性がある。
もし私たちまたは私たちの従業員が競争相手のいわゆるビジネス秘密を誤って使用または開示したり、競争相手との競争禁止または競業禁止協定に違反した場合、私たちは損害賠償を受ける可能性があります
私たちは未来に、私たちまたは私たちの従業員が無意識に、または他の方法で前の雇用主または競争相手のいわゆる商業秘密または他の固有の情報を使用または漏洩したという疑惑を受けるかもしれない。私たちの従業員およびコンサルタントが私たちのために働いているときに他人の知的財産権、独自の情報、技術的ノウハウ、または商業秘密を使用しないことを確実にするために努力しているにもかかわらず、私たちは将来、従業員がその競業禁止または競業禁止協定の条項に違反しているか、または私たちまたはこれらの個人が以前の雇用主または競争相手のいわゆる商業秘密または他の固有情報を使用または開示しているという疑惑を受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。もし私たちがこれらのクレームに対する抗弁に失敗した場合、私たちに金銭的損害賠償を要求することに加えて、裁判所は、これらの技術または機能が以前の雇用主の商業秘密または他の固有の情報を含むか、または由来することを前提として、私たちの候補薬物に重要な技術または機能の使用を禁止することができる。これらの技術や機能を統合できないことは、私たちの業務に実質的な悪影響を与え、私たちの候補薬物の商業化に成功することを阻止するかもしれない。しかも、私たちはこのようなクレームのために貴重な知的財産権や人員を失うかもしれない。さらに、このような訴訟またはその脅威は、従業員を雇用するか、または独立販売代表と契約を締結する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。キーパーソンや彼らの仕事の成果を失うことは、候補薬剤を商業化する能力を阻害または阻止する可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼすだろう。
私たちのビジネス組織とガバナンス、戦略、従業員、成長管理に関するリスク
もし私たちが肝心な管理、商業と臨床開発者を引き付けることができなければ、私たちは私たちの製品と候補製品の開発或いは商業化に成功できないかもしれない。
私たちは私たちの高級管理チームおよび経営陣の他の主要なメンバーの研究開発、商業化、製造、品質、財務、法律に関する専門知識に高く依存しています。私たちは最高経営責任者と雇用協定を締結し、私たちの上級管理者と招聘状を締結しましたが、私たちのすべての幹部はいつでも私たちとの雇用関係を終わらせることができます。私たちは私たちのどんな幹部や他の職員たちにも重要な人物保険を提供しない。また、私たちは、科学と臨床コンサルタントを含むコンサルタントとコンサルタントに依存して、私たちの研究開発と商業化戦略の制定を助けてくれます。私たちのコンサルタントやコンサルタントは、私たち以外の雇用主に雇われる可能性があり、他のエンティティと締結された相談または相談契約に基づいて約束することができ、これは、私たちが彼らを得る機会を制限するかもしれない。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、私たちが成長戦略を推進する能力は制限されるだろう。
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合格した科学、臨床、製造と医療事務及び商業人員、特にMS方面の人員を募集と維持することは、著者らの成功のキーポイントである。CEOや他の重要な従業員を失ったサービスは、研究開発と商業化目標の達成を阻害し、業務戦略を成功させる能力を深刻に損なう可能性がある。また、キー従業員の交換は困難かもしれませんし、私たちの業界では開発に成功し、監督部門の承認を得て製品を商業化するために必要なスキルや経験を持っている個人数が限られているので、時間がかかるかもしれません。この限られた人材バンクから募集する競争は非常に激しく、多くの製薬と生物技術会社の間の類似人員に対する競争を考慮して、私たちは受け入れ可能な条件でこれらの肝心な人員を採用、訓練、維持或いは激励することができないかもしれない。2022年1月と4月、U 2のBLAとsNDAおよびUKONIQの販売撤退を撤回した後、私たちは会社全体で簡素化努力を行い、従業員数と外部費用を減少させ、主に私たちの腫瘍学の商業化と研究開発機能と関係がある。このような簡素化された仕事は重要な人員を維持することをもっと難しくし続けるかもしれない。私たちが必要な人員を引き付けて維持することができなければ、私たちの業務目標を達成するための制限があるかもしれません。これらの制限は、私たちの開発と商業化目標の達成、追加資本の調達能力、業務戦略を実施する能力を阻害することを大きく阻害します。
私たちは私たちの業務を発展させ、拡大する必要があり、私たちはこのような発展と拡張を管理する上で困難に直面する可能性があり、これは私たちの運営を混乱させるかもしれない
私たちは、より多くの業務や薬品を買収し、戦略連合を結成したり、第三者と合弁企業を設立したりすることで、私たちの業務を拡大しようとするかもしれない。私たちは、このような任意の手配または取引によって生成された任意の新製品を開発、製造、マーケティングする際に、多くの困難に直面する可能性があり、これらの手配または取引は、予想される利点を達成することを延期または阻止する可能性がある。もし私たちがこれらの買収された業務を私たちの既存の運営や会社文化と統合することに成功しなければ、このような買収や戦略連合のメリットを決して意識しないかもしれない。このような取引の後、私たちは取引が合理的であることを証明するために、予想される相乗効果を達成することを保証することはできません。
2023年5月1日現在、私たちは237人のフルタイム従業員がいる。私たちの既存の管理および医療、商業および科学者、システムおよび施設は主に腫瘍学の研究開発と商業化を支援するために設計されているが、私たちの予想される将来の成長、特にMS方面を支持するには不十分かもしれない。私たちが予想している将来の成長と神経学的および免疫学的重点を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを引き続き実施し、改善し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。また、私たちの経営陣は、不比例な注意を日常活動から移し、これらの活動を管理するために多くの時間を投入する必要があるかもしれない。私たちの資源が限られているため、私たちは私たちの業務の拡張と移転を効果的に管理できないかもしれませんし、より多くの合格者を募集して訓練することもできません。これは、私たちのインフラが弱く、操作上のミスを招き、ビジネス機会を失い、従業員を失い、残りの従業員の生産性を低下させる可能性がある。私たちの経営陣が主に神経学や免疫学に集中した戦略への移行を効果的に管理できなければ、私たちの費用は予想以上に増加する可能性があり、私たちの収入を創出したり増加させる能力が低下する可能性があり、私たちの業務戦略を実施できないかもしれません。私たちの未来の財務業績と私たちが候補薬物を商業化し、効果的に競争する能力は、ある程度私たちが未来の業務の発展と変化を効果的に管理する能力に依存する。
また，変化する需要の管理を支援するために，外部サプライヤーやコンサルタントのサービスを利用して，臨床試験管理，統計·分析，法規制事務，製剤開発，化学，製造，制御，その他の薬物開発機能を含むタスクを実行する可能性がある。私たちの成長戦略はまた、このような任務を遂行するために、私たちの請負業者やコンサルタントチームを拡大する必要があるかもしれない。私たちは多くのコンサルタントに依存しているため、私たちの業務の多くの重要な機能を効果的にアウトソーシングしているので、これらのコンサルタントを効率的に管理し、契約義務の履行に成功し、予想される最終期限を満たすことができるようにする必要があります。しかし、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、あるいはコンサルタントが提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは規制機関の候補製品の承認や他の方法で私たちの業務を進めることができないかもしれません。私たちは私たちが既存のコンサルタントを経済的に合理的な条件で管理したり、他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができるか、あるいは全く保証できないという保証はない。もし私たちが新入社員を雇用し、必要に応じて私たちのコンサルタントや請負業者チームを拡大することで、私たちの組織を効果的に拡大することができなければ、私たちの研究、開発、商業化目標を達成するために必要な任務を成功させることができないかもしれない。
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私たちの管理書類やデラウェア州法律のいくつかの反買収条項は第三者買収を困難にするかもしれません。これは投資家たちが未来に私たちの普通株に支払うことを望むかもしれない価格を制限するかもしれない
私たちが改訂して再記述した会社登録証明書および再記載された定款のいくつかは、第三者が私たちを買収またはコントロールしようとすることを阻止したり、第三者が私たちを買収またはコントロールしようとすることを阻止したり、将来私たちの普通株に支払うことを望むかもしれない価格を制限する可能性があります。例えば、当社の改正·再記載された会社登録証明書は、株主の承認なしに優先株を発行することができ、優先株発行は、株主に割り当てることができる収益や資産数を減少させたり、投票権を含む普通株主の権利や権力に影響を与える可能性がある。場合によっては、このような発行は私たちの普通株の市場価格を下げるかもしれない。また、我々の規約は、株主が株主特別会議を開催する権利を廃止し、株主が特定の会社の行動を取りにくくなる可能性がある。これらの規定のいずれも、制御権変更を延期または防止する効果がある可能性がある。
2014年7月18日、取締役会は1株当たり発行済み普通株に権利を割り当てることを発表した。このような権利は一定の逆買収効果をもたらすかもしれない。これらの権利は、要約の条件が大量の権利を得ることでない限り、取締役会の承認されていない条項で私たちの個人またはグループを買収しようとすることに重大な希釈をもたらすだろう。しかし、これらの権利は、取締役会の決議後にこれらの権利を終了することができるので、取締役会が承認した任意の合併、法定株式交換、または他の業務合併を妨害してはならない。したがって、これらの権利は、会社の支配権を獲得することを求める可能性のある人が取締役会と交渉することでこのような買収を開始することを奨励することを目的としている。しかしながら、これらの権利の効果は、第三者が一部の要約買収を提出することを阻止すること、または自社の株式証券の大量の株式を取得しようと試みること、または同社の支配権を得ることを求めることである可能性がある。潜在的な買収者がこれらの権利に尻込みすれば、これらの権利は現管理層を留任させる効果が生じる可能性がある。
私たちの純営業損失の繰越といくつかの他の税務属性を利用する能力は限られているかもしれません
改正後の1986年の国税法第382条によると、ある会社が所有権変更(一般に3年間にその持分所有権(価値別)が50%を超えると定義されている)を経験した場合、同社は変更前の純営業損失繰越と他の変更前税収属性を用いて変更後の収入を相殺する能力が限られている可能性がある。私たちは過去にこのような所有権の変化を経験したことがあるかもしれませんが、将来私たちは株式所有権の変化によって所有権の変化を経験するかもしれません。その中のいくつかの変化は私たちがコントロールできません。2022年12月31日現在、約13億ドルの連邦純営業赤字が繰越されていますが、これらの純営業損失の繰越能力を利用することで、上記の所有権変更の制限を受ける可能性があり、納税義務が増加する可能性があります。また、税法によると、私たちはいかなる年度に純営業損失の繰越を使用して、私たちの課税所得額を80%を超えて減少させてはならず、私たちはいかなる純営業損失を数年前に繰り替えてはいけません。2020年3月27日、トランプ総裁は“コロナウイルス援助、救済、経済安全(CARE)法案”に署名した。CARE法案のいくつかの条項は、2018年、2019年、2020年に発生するこのような損失の純営業損失ルールを変更した。このような損失は5年以内に遡るかもしれない。しかし、私たちはあなたに保証することができません。私たちは適用された時間帯にこのような割引の相殺規則を利用することができます。所有権変更が発生しても、このような規則は適用される。
当社の一部の役員、取締役、主要株主及びその関連会社は、当社及び株主承認に提出されたすべての事項に重大な影響を与える能力があります
私たちの一部の役員、役員、株主は5%以上の発行された普通株を持っていて、彼らの関連会社や関係者と共に私たちのかなりの割合の株式を持っています。これらの株主が共同行動を選択すれば、彼らは私たちの管理と事務、および取締役選挙および任意の売却、合併、合併、または私たちのすべての資産を含む、私たちの株主に承認された事項の結果に影響を与えることができるだろう。このような投票権の集中は他の株主が希望する可能性のある条項でわが社を買収することを延期または阻止する可能性があります。さらに、このような所有権集中は、以下のように私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある
| ● | 私たちの統制権の変更を延期したり、延期したり、阻止したりする |
| ● | 私たちの合併、合併、接収、またはその他の業務統合を妨げる；または |
| ● | 潜在的な買収者が買収要約を提出することを阻止したり、他の方法で私たちの統制権を獲得しようとしたりする。 |
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私たちの内部情報技術システム、または私たちの第三者CRO、CMO、または他の請負業者またはコンサルタントのシステムは、故障したり、セキュリティホールが発生したりする可能性があり、これは、私たちの候補薬物開発計画が実質的に破壊され、規制によって承認された任意の製品の商業化につながる可能性があります
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の内部情報技術システムおよび我々の第三者CRO、CMOおよび他の請負者およびコンサルタントのシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、ネットワーク攻撃、またはインターネット上のネットワーク侵入、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい。私たちはサイバー攻撃とサイバー侵入の目標だったにもかかわらず、私たちの運営や財務状況への影響はそれほど大きくない。私たちは、ロシアとウクライナの間の紛争のため、このようなサイバーセキュリティの脅威が引き続き存在し、より複雑になると予想している。深刻なネットワーク攻撃またはネットワーク侵入は、私たちのシステムの故障、機密情報の漏洩、または業務中断を招く可能性があり、これは、私たちの運営が実質的な破壊、財務的損失、または名声の損害を受ける可能性があります。例えば、私たちの候補薬物の臨床試験データの紛失は、私たちの規制承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。私たちは、これらのリスクを低減するために、私たちのデータや情報技術システムの保護と監視に投資しており、私たちの情報技術システムの規模と複雑さの増加に伴い、引き続きそうしていくと予想されています。しかし、私たちの努力と投資が私たちのシステムの故障や抜け穴を防止し、私たちの業務に悪影響を及ぼすことは保証されません。
不利なグローバル経済状況は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある
私たちの経営業績は世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性があります。米国を含む主要国経済は時々経済低迷或いは衰退、サプライチェーン制限、インフレ上昇、信用制限、流動性の低下、企業収益力の低下、債務、株式と外国為替市場の変動、破産、金利上昇、失業率と経済全体の不確定性の影響を受ける。米国がインフレ圧力や市場変動に対応するために金利を上げることや、政府がシリコンバレー銀行やSignature Bankを閉鎖することや他の金融機関の流動性懸念は、我々の運営結果や財務状況にマイナス影響を与える可能性がある。また、金利上昇や一般的な景気後退や衰退は、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力を低下させる可能性がある。経済が疲弊したり下落したり、供給中断や国際貿易紛争が私たちの第三者サプライヤーに圧力を与える可能性もあり、供給中断を招く可能性がある
そのほか、新冠肺炎の疫病はすでに資本と信用市場の極度な変動と混乱を招いた。同様に、資本と信用市場は、ロシアとウクライナの間の衝突、より広範なヨーロッパまたは世界的な紛争の可能性、およびそれに応じて実施される世界的制裁の悪影響を受ける可能性がある貿易紛争、分離主義運動、指導層交代、政治と軍事衝突のような他の国際事件は、世界の金融活動や市場に悪影響を与え、米国経済にマイナスの影響を与える可能性もあるこれらの状況は、経済活動の減少、サイバー攻撃リスクの増加、インフレ、そして私たちの資金調達能力に影響を及ぼす可能性があるまた、米国連邦準備委員会(Federal Reserve Board，FRB)や他の主要中央銀行は金融緩和政策の廃止または減少を開始しており、これは景気後退のリスクを増加させ、特殊な通貨刺激の影響を受ける資産価値や信用利差にもマイナス影響を与える可能性がある深刻または長期的な経済低迷は、私たちの候補薬物に対する需要の減弱、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力など、私たちの業務に様々なリスクをもたらすかもしれない。経済の疲弊や下落は、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招く可能性があり、あるいは私たちの顧客にマーケティングの製品やサービスの支払いを延期させる可能性があります。私たちは、上記の状況と現在の経済環境と金融市場状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することができない。
私たちの従業員、首席調査員、CRO、CMO、およびコンサルタントは、規制基準や要求、およびインサイダー取引を含む不適切な行為や他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは従業員、首席調査員、CRO、CMO、そしてコンサルタントが詐欺や他の不法活動に従事する可能性があるリスクに直面している。これらの当事者の不正行為には，FDAの規定を故意に守らず，FDAに正確な情報を提供し，我々の持つ製造基準を遵守することが含まれる可能性がある
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連邦および州医療詐欺および法律法規の乱用を確立し、遵守し、財務情報またはデータを正確に報告し、または不正な活動を私たちに開示する。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。これらの法律の制約を受けた活動はまた、臨床試験過程で得られた情報の不適切な使用、あるいは著者らの臨床前研究或いは臨床試験において虚偽のデータを作成することに関連し、これは規制制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。我々は、すべての従業員に適用される道徳的基準を採択し、コンプライアンス計画を実施しているが、従業員や他の第三者の不正行為を常に識別して阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。また、私たちは、起きていなくても、このような詐欺や他の不正行為を告発する可能性があるというリスクに直面している。もし私たちにこのような行動を取ったら、結果にかかわらず、私たちの名声と私たちの業務は損なわれる可能性がある。もし私たちが自分自身を弁護したり、私たちの権利を維持したりすることに成功しなければ、これらの行動は、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、金銭罰金、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療保険計画から除外される可能性があり、契約損害、名声損害、利益および将来の収益減少、および私たちの業務減少を招く可能性があり、これらはいずれも私たちの業務運営能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは将来企業や薬品を買収したり、戦略連合を結成したりするかもしれませんが、これらの買収のメリットを意識していないかもしれません
私たちは、より多くの業務や薬品を買収し、第三者と戦略連合を結成したり、合弁企業を設立したりする可能性があり、これらは私たちの既存の業務を補完または拡大すると信じています。将来性のある市場や技術のビジネスを買収すれば、既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、これらの事業を買収するメリットは実現できないかもしれません。私たちは戦略連合や買収によって生じた任意の新製品を開発、製造、マーケティングする時に多くの困難に直面するかもしれません。これらの新製品は私たちが期待した利益を達成したり、私たちの業務を強化したりすることを延期したり阻止したりすることができます。このような買収の後、取引が合理的であることを証明するために、予想される相乗効果を達成することを保証することはできません。
私たちは不利な立法や税金の変化を規制する影響を受けるかもしれないが、これは私たちの財務状況に否定的な影響を及ぼすかもしれない
米国連邦、州、地方所得税に関する規則は立法過程に参加する人員およびアメリカ国税局とアメリカ財務省の審査を受け続けている。税法の変更(これらの変更はトレーサビリティを持つ可能性がある)は、私たちの株主や私たちに悪影響を及ぼす可能性があります。近年、このような変化は多く発生しており、未来も変化し続けるかもしれない。私たちは税務法律、法規、そして裁決がいつ、どのような形で、あるいはどのような日に公布、公布または決定されるかを予測できません。これは私たちまたは私たちの株主の納税義務を増加させるか、あるいは私たちの納税義務の増加を最小限にするために経営方式を変更することを要求するかもしれません。
2017年12月22日、通称税法の立法署名が法律となり、2017年12月31日以降に施行されるのが一般的だ。税法は、個人と商業実体課税に関する米国連邦所得税の規則を重大に改正した。個人に適用される大部分の変化は一時的であり，2017年12月31日以降から2026年1月1日までの納税年度にのみ適用される。企業に対しては、税法は企業所得税の最高税率を21%に引き下げ、企業代替最低税率を廃止し、純利息支出の控除を制限し、純運営損失の控除を制限し、純運営損失の繰越を廃止し、多くの企業減額と控除を改正または廃止し、米国をより地域的な税制に転換し、米国連邦所得税基礎の侵食を防止するために新税を徴収する。税法は連邦所得税規則に対して多くの他の大小の変化を行い、これらの変化は潜在的な投資家に影響を与える可能性があり、直接或いは間接的に私たちに影響を与える可能性もある。私たちはこの税金改正法案が私たちの業務に及ぼす影響を研究し続けている。しかし、税法が私たちに与える影響は、不利であっても有利であっても不確実であり、しばらくの間明らかにならないかもしれない。この文書はこのような立法やそれが私たちまたは私たちの普通株購入者に影響を及ぼす可能性がある方法について議論していない。潜在的投資家に、税法および任意の他の規制または行政発展と提案および彼らへの潜在的影響について彼らの法律および税務コンサルタントに相談することを促す。これは彼らの独特な状況に依存する。
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新冠肺炎の流行に関連するリスク
もし新しい変種が引き続き伝播すれば、政府はコントロール措置を回復し、新冠肺炎の大流行は私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性がある。
新冠肺炎の大流行は巨大な公衆衛生挑戦をもたらし、そして全世界の経済、全世界のサプライチェーンと全世界の医療システムに負の影響を与え、アメリカと世界の他の地区で臨床試験を行うことを含む。新たな変種は伝播を継続し，すでに撤廃された制限を回復するかどうか，あるいは新たな対策を実施して新たな変種の伝播に対応するかどうかは不明である新冠肺炎疫病が著者らの業務と経営業績に与える持続的な影響の程度は正確に予測できない未来の事態の発展に依存する。もし新冠肺炎の疫病が悪化し、政府が制限を回復すれば、私たちの業務運営は実質的に延期または中断される可能性がある。例えば、私たちのサプライチェーンが中断される可能性があります；衛生当局は、臨床サイト、マーケティング応用スポンサー、CROまたは製造施設の検査、または私たちが提出した規制文書の審査を延期する可能性があり、私たちの商業化努力は影響を受ける可能性があります
しかも、私たちの臨床開発計画は遅延に遭遇するかもしれない。私たちの臨床試験の多くは多発性硬化症彼らはより高い感染リスクを持っているかもしれない。したがって，これらの患者は旅行制限や自己隔離を受ける可能性が高く，われわれの臨床試験を脱退したり，研究評価を完了できない可能性があり，計画スケジュールを満たす能力に影響を与える可能性がある。また、患者および医療提供者は、抗CD 20抗体のようなB細胞標的製剤が、新冠肺炎に感染するリスクを増加させる可能性があり、または死亡を含むより深刻な合併症または感染後の結果をもたらす可能性があり、これは、負の影響などによって、私たちの製品および候補製品に実質的な悪影響を与える可能性がある
| ● | 臨床試験の結果 |
| ● | 規制承認； |
| ● | 使用制限または他の警告を含む承認された場合、または |
| ● | 承認されれば、患者、医療提供者、支払人の私たちの製品に対する受容度 |
大流行は，われわれが行っている臨床試験の完成や新たな試験を行う能力にも悪影響を及ぼす可能性がある新冠肺炎の発生は、私たちの臨床試験計画を延期したり、他の方法で私たちの臨床試験計画に悪影響を与え、私たちの業務に全体的な悪影響を与える可能性がある
| ● | 臨床サイトの起動の遅延或いは困難は、臨床サイトの募集と保留の困難、臨床研究方案のコンプライアンスへの影響、患者の著者らの臨床試験への参加の遅延募集の遅延、著者らの臨床試験の登録人数の減少或いは登録後の患者が臨床試験から退出する比率を増加することを含む |
| ● | 臨床結果への影響は，観察された有害事象数の増加を含めて，われわれの臨床試験に参加した参加者が新冠肺炎に感染したためである |
| ● | 臨床試験材料輸送の人員不足、生産減速または中断または世界輸送中断に影響を与える可能性があるため、私たちの契約製造組織から私たちの製品と候補製品の供給中断または遅延を受け入れた |
| ● | 新冠肺炎の伝播が米国食品·薬物管理局または他の監督管理機関の運営に影響を与えるため、マーケティング申請の審査およびSPA方案の変更または修正案の承認を含む監督管理審査、応答、検査またはその他の監督活動の中断または遅延を招く |
| ● | 新冠肺炎の流行に対応する一部として、地方法規の変化は私たちが臨床試験を行う方法を変える必要があるかもしれないが、これは予期せぬコストを招き、あるいは臨床試験を完全に停止する可能性がある |
| ● | 著者らの臨床研究データの品質、完全性、解釈可能性とコストに対する負の影響。 |
上述した潜在的中断とその他の影響及び新冠肺炎の大流行の他の結果は著者らの臨床試験中に予想された研究アクセス或いは研究プログラムを逃す可能性があり、これは大量の影響試験結果の解釈可能な方案の偏差を招く可能性がある。多くのばらつきが臨床試験の実行がレジメンと一致しているかどうかが疑問視される可能性があり，SPAの一部である研究設計が同意された場合には，われわれがRMSで行っているublituximabの3期臨床試験の場合のように特に重要である。極端な中で
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カタログ表
場合によっては、議定書に対する重大な逸脱は“行動綱領”に違反すると見なすことができる。米国以外の地域では，これらの臨床研究に対する新冠肺炎の影響がより大きくなる可能性があり，東欧諸国を含め，我々はそこには究極のIやIIの研究地点が多い。
政府が廃止した新冠肺炎に関する制限が回復したり、新しい変異体の伝播に対応するための新たな措置が実施されたりすれば、私たちの能力はもし私たちの製品や私たちが将来規制部門の承認を得た任意の候補製品が商業化に成功すれば、不利な影響を受ける可能性もある新冠肺炎疫病に対応するために，安全対策の一部として，多くの医療機関が製薬やバイオテクノロジー会社と医療保健提供者との接触を減少させた。訪問制限が継続すれば、私たちの現場チームが医療提供者や施設と接触する方法を含め、私たちの商業化活動は、製品教育や情報を提供する能力を制限する可能性があり、採用を遅らせることができ、販売に影響を与える可能性があります
著者らは引き続き新冠肺炎が著者らの業務に与える潜在的な影響を監視する；しかし、新冠肺炎の疫病は直接或いは間接的に著者らの現在と計画中の試験進展に影響する可能性があり、全面的な程度は未来の発展に依存し、これらの発展は不確定であり、正確に予測することもできない。
一般リスク
私たちの普通株や上場企業に関連するリスク
私たちの株価は現在不安定で、引き続き変動することが予想され、投資家が株を売却して利益を得る能力を制限する可能性がある
私たちの普通株の取引価格はずっと高度に変動し続け、各種の要素の広範な変動を受ける可能性があり、その中の多くの要素は私たちがコントロールできるものではない。これらの要素には
| ● | BRIUMVIの市場での受け入れと成功 |
| ● | 私たちの競争相手や私たちが開発している製品に関する実際または潜在的な臨床結果を宣伝する |
| ● | 非臨床試験または臨床試験を開始、完了または分析できなかったか、またはこれらの試験の設計または結果が満足できなかった |
| ● | 私たちや私たちの競争相手の規制承認を得たり拒否したりします |
| ● | 我々が開発する可能性のある製品および候補製品の規制審査の任意の遅延、およびこのような申請に対する規制機関の適用に関する検討に関連するいかなる不利な発展、または予想される承認日の変更、諮問委員会会議の手配、または“提出拒否”手紙の発行を含むが、これらに限定されない |
| ● | 我々の競争相手や私たちが発表した技術革新や新しいビジネス製品 |
| ● | 特許を含む専有権の発展について |
| ● | 私たちの協力の発展について |
| ● | アメリカや他の国の規制動向は |
| ● | 新冠肺炎の流行による世界経済の中断、ロシアとウクライナの間の衝突など、経済危機やその他の危機、その他の外部要因 |
| ● | 私たちの収入や他の経営業績の間は変動しています |
| ● | 私たちの収入予測や指針を達成できませんでした |
| ● | 証券アナリストの財務推定の変動； |
| ● | 私たちは私たちの普通株を売ります。 |
私たちはその中の多くの要素をコントロールできなくなり、私たちは私たちの財務業績の期間を比較することが私たちの未来の表現を示すとは限らないと信じている。
また，株式市場，特にバイオテクノロジー会社の市場は，極端な価格や出来高変動を経験しており，これらの変動は個別会社の経営業績に関係なくあるいは比例しない可能性がある。これらの広範な市場と業界要素は、私たちの経営業績にかかわらず、私たちの普通株の市場価格を深刻に損なうかもしれない。このような変動により、投資家は普通株を購入したかそれ以上の価格で普通株を売ることができない可能性がある。
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カタログ表
私たちは予測可能な未来に私たちの株に何の現金配当も支払わないと予想しているので、資本増加は私たちの株主の唯一の収益源になるだろう
私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の成長と発展に資金を提供します。また、大力神の第1改正案によると、現在、現金配当金の支払いが制限されており、これらの制限は今後も続くと予想されている。しかも、未来のどんな債務協定の条項も私たちが配当金を支払うことを阻止し続けるかもしれない。したがって、予測可能な未来には、私たち普通株の資本付加価値(あれば)が私たちの株主の唯一の収益源になるだろう。
私たちの普通株の活発な取引市場は持続できないかもしれません。投資家は彼らが支払った価格で彼らの株を転売できないかもしれません
私たちの普通株はナスダック資本市場に上場していますが、活発な株式取引市場は持続できないかもしれません。私たちの普通株が活発な取引市場を持っていない場合、投資家は彼らが株式を獲得した価格で、あるいは彼らが売却したい時間に彼らの普通株を売ることができないかもしれない。不活発な取引市場は、株を売却することで資金を調達して運営に資金を提供し続ける能力を弱める可能性もあり、株を対価格で他社や技術を買収する能力を弱める可能性がある。
株式研究アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しない場合、あるいは彼らが私たちの普通株に対するマイナス評価や格付け引き下げを発表した場合、私たちの普通株の価格は下落する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は株式研究アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存しています。私たちはこのようなアナリストを統制することができない。もし私たちの業務を追跡した一人以上のアナリストが私たちの普通株に対する彼らの評価を引き下げたら、私たちの普通株の価格は下落するかもしれない。もしこのようなアナリストの一人以上が私たちの普通株の追跡を停止したら、私たちは市場での普通株の可視性を失うかもしれないし、これは逆に私たちの普通株価格の下落を招く可能性がある。
上場企業として、私たちの運営コストは大幅に増加しており、私たちの経営陣はコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入する必要があります
上場企業として、2002年のサバンズ-オキシリー法案、米国証券取引委員会が後に実施した規則、および私たちが上場した任意の証券取引所の規則に基づいて、大量の法律、会計、その他の費用が発生した。これらの規則は上場企業に様々な要求を加え、有効な情報開示と財務制御、適切な会社管理やり方の確立と維持を要求している。私たちのグループはすでにこのようなコンプライアンス計画に多くの時間を投入し続けるだろう。しかも、このような規則と規制は私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にする
2002年の“サバンズ-オキシリー法案”(Sarbanes-Oxley Act)は、財務報告書と開示統制および手続きに対して効果的な内部統制を維持することを要求した。したがって、サバンズ·オキシリー法第404条の要求に基づき、経営陣がこれらの統制の有効性を報告できるように、財務報告の内部統制を定期的に評価しなければならない。さらに、私たちの独立監査人はまた、私たちの財務報告書の内部統制の有効性を類似した評価と報告をしなければならない。404条を遵守するこのような努力は多くの財政と管理資源を投入する必要があるだろう。財務報告書および第404条の他のすべての側面に対する内部統制の完全性を維持することが予想されるが、将来的に我々の制御システムの有効性をテストする際に大きな弱点が発見されないことは確認できない。重大な欠陥が発見されれば、私たちは米国証券取引委員会や他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性があり、これは追加の財務および管理資源、コストの高い訴訟、または大衆が財務報告の内部統制に自信を失っていることが必要であり、これは私たちの株式の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
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カタログ表
私たちの普通株価格の変動は、証券や株主デリバティブ訴訟の影響を受ける可能性があり、巨額のコストを発生させ、経営陣の関心、財務資源、他社資産を移転させる可能性があります。
従来、証券集団訴訟や株主派生訴訟は、証券市場価格が変動した後に会社に提起されるのが一般的であった。このリスクは製薬会社が近年大幅な株価変動を経験しているため、私たちに特に関連している。過去の訴訟と私たちが参加する可能性のある任意の未来の訴訟は内在的な不確実性の影響を受け、調査、弁護、解決には費用と時間がかかる可能性があり、私たちの経営陣の関心や財政や他の資源を分散させるかもしれない。訴訟の結果は必然的に不確実であり、私たちはこれらと他の私たちが勝訴しないかもしれない訴訟を弁護するために多くの資源を使わなければならないかもしれない。私たちが一方として参加した任意の訴訟は、激務または不利な判決を招く可能性があり、控訴または巨額の金銭損害賠償または罰金を支払った後に逆転できない可能性があり、または私たちは、私たちの業務、財務状況、運営結果、または株価に悪影響を及ぼす可能性がある同じ不利な条項で解決することを決定するかもしれません。
将来的には、私たちまたは私たちの役員や現在の未償還オプションを行使したときに発行された株を含めて、私たちの普通株を売却し、私たちの株価を下落させる可能性があります
私たちが発行した普通株の大部分はいつでも制限されずに取引することができる。また、連邦証券法の規定により、私たちが発行した普通株の一部は現在制限されているが、いつでも適用される数量に応じて販売を制限することができる。したがって、私たちの普通株の大量の株はいつでも公開市場で販売される可能性がある。これらの売却、あるいは市場で大量の株の保有者が私たちまたは他の株を売却しようとしていると考えられていることは、私たちの普通株の市場価格を低下させたり、追加株式証券を売却することで十分な資本を調達する能力を弱める可能性がある。しかも、私たちは流通株オプションによって制限された相当な数の株を持っている。これらのオプションの行使とその後の標的普通株の売却は、私たちの株価をさらに下落させる可能性がある。これらの売却はまた将来私たちが適切だと思う時間と価格で株式証券を売ることを難しくするかもしれない。私たちは未来の発行の数量、時間、規模を予測することができず、未来の発行が私たちの普通株の市場価格に与える影響も予測できない。
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カタログ表
第二項株式証券の私売及び募集資金の使用。
適用されません。
第三項高級証券の違約状況
ない。
第四項鉱山安全情報開示
適用されません
第5項その他資料
ない。
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カタログ表
項目6.展示品
本報告書は展示品指数に列挙された展示品に含まれている。
10.1*† | 改正と再署名された融資·担保協定の第1改正案は，2023年3月31日，TG治療会社，TG生物社，Hercules Capital，Inc.である。 | |
10.2*† | TG治療会社とHercules Capital Inc.によって改訂と再署名されたライセンス契約は，期日は2023年3月31日である。 | |
10.3*† | TG治療会社とHercules Funding IV，LLCにより改訂·再署名されたライセンス契約は，2023年3月31日であった。 | |
10.4*† | 改訂と再署名した引受権証協定は、期日は2023年3月31日であり、TG治療会社とHercules個人信用基金1 L.Pである。 | |
10.5*† | TG治療会社とHercules Private Global Venture Growth Fund I L.P.が2023年3月31日に改訂と再署名した引受権協定である。 | |
10.6*† | 株式証承認協定は、期日は2023年3月31日であり、TG治療会社とHercules Capital Inc.によって署名された。 | |
10.7*† | 株式証契約を承認し、期日は2023年3月31日であり、TG治療会社とHercules個人信用基金1 L.Pである。 | |
10.8*† | 株式証契約を承認し、期日は2023年3月31日であり、TG治療会社とHercules Private Global Venture Growth Fund L.P.によって署名された。 | |
31.1* | 2023年5月8日2002年“サバンズ-オキシリー法”第302節で可決された第13 a-14(A)/15 d-14(A)条に規定する最高経営責任者証明書。 | |
31.2* | 2023年5月8日2002年“サバンズ-オキシリー法”第302節で可決された第13 a-14(A)/15 d-14(A)条に規定する首席財務官証明書。 | |
32.1** | 2023年5月8日2002年サバンズ·オキシリー法第906条に基づいて可決された“米国法典”第18編1350条に規定する最高経営責任者証明書。 | |
32.2** | 2023年5月8日2002年“サバンズ-オキシリー法案”第906節で可決された“米国法典”第18編1350条に規定する首席財務官証明書。 | |
101* | 以下の財務情報は、会社の2023年3月31日までのForm 10-Q四半期報告から、フォーマットはイントラネット拡張可能商業報告言語(IXBRL)：(I)簡明総合貸借対照表、(Ii)簡明総合経営報告書、(Iii)簡明株主権益変動表、(Iv)簡明現金流量総合報告書、および(V)簡明総合財務諸表付記(ここで提出)。 | |
104* | 表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込まれている). | |
*アーカイブをお送りします。
**関数で提供されます。
イS-K法規第601(A)(5)項によれば、付表は省略され、要求に応じて補足として米国証券取引委員会に提供される。
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カタログ表
サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
| ティージー治療会社です。 | |
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日付：2022年5月8日 | 差出人： | /S/ショーン·A·バウアー |
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| ショーン·A·バウアー |
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| 首席財務官 |
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| 首席財務·会計幹事 |
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