別紙99.1
 

Ocuphire Pharmaが2022年に終了した第4四半期および年度の決算を発表し、企業最新情報を提供
 
3つの適応症すべてに対応するNyxolの開発と商品化に関するグローバルライセンス契約により、財務プロファイルは著しく改善し、 2025年までに現金収入が見込まれます
 
ニクソールのPDUFA日付は2023年9月28日に設定されています®薬理学的に誘発された散瞳の逆転という最初の適応症。承認までに1,000万ドル ドルのマイルストーン
 
経口APX3330がZETA-1試験で糖尿病性網膜症の潜在的な登録エンドポイントについて統計的有意性を達成。第2相FDA 終了会議が予定されている
 
ミシガン州ファーミントンヒルズ、2023年3月30日 — 屈折性眼疾患および網膜眼疾患の治療法の開発と 商品化に注力する臨床段階の眼科用バイオ医薬品企業であるOcuphire Pharma, Inc.（ナスダック：OCUP）は本日、2022年12月31日に終了した第4四半期および年度の決算を発表し、最新の企業情報を提供しました。
 
Ocuphire Pharmaの創設者兼CEOであるMina Sooch氏は、「2022年は、臨床、規制、特許、および戦略的パートナーにとって重要なマイルストーンの年となり、同社は2023年にはさらなる成功に向けて準備が整いました」と述べています。「薬理学的に誘発される散瞳の改善のためのニクソールに関する最初のNDAでは、今年9月にFDAにPDUFAの施行日が決定されました。規制当局の 審査プロセスを通じてFDAと協力できることを楽しみにしています。糖尿病性眼疾患の経口候補であるAPX3330については、ZETA-1第2相試験により、糖尿病性網膜症の進行を遅らせるという潜在的な登録エンドポイントについて統計的有意性が達成され、 第2相終了会議の準備を進めています。Nyxol と APX3330 のプログラム全体で、2023 年には臨床、規制、および製品承認の後期段階での触媒となる見込みです。」
 
Ocuphireの取締役会長であるCam Gallagherは次のように付け加えました。「Viatrisとのコラボレーションは同社にとって変革をもたらし、Viatrisがグローバルな眼科医療リーダーを育成する計画の重要な要素の1つとして、 Nyxolの適応症ポートフォリオを選んだことに興奮しています。このパートナーシップにより、外部資金によるNyxolの開発および規制活動を完了し、承認されれば 米国および世界での商業的発売を成功に導くことができます。この契約の財務的要素は貸借対照表を大幅に強化し、APX3330プログラムを極めて重要な段階に進めるための資金となっています。
 
今後予想される主なマイルストーン
 
パートナーまたは
占有する
[名前]
調査
マイルストーン
予想
徴候
1H 2023
2H
2023
3330
ゼータ-1
フェーズ 2 FDA 会議の終了
糖尿病性網膜症
•
MR-140
(ナイキソール)
MIRA プログラム
PDUFA 日付 2023 年 9 月 28 日
の逆転
薬理学的に-
誘発性散瞳症
•
141
(ニクソールとニクソール+LDP)
ベガ-3
イニシエート 2ndフェーズ 3 トライアル
老眼
•
ベガ-2
レポート 1セントフェーズ 3 トップラインデータ
老眼
•
142
(ナイキソール)
リンクス 2
イニシエート 2ndフェーズ 3 トライアル
ナイトビジョンまたはディム
ライト・ディスターバンス
(DLD)
•
MR-141 と MR-142
(ナイキソール)
ライラ-1
長期安全性試験を開始
老眼とDLD
•

最近のビジネスハイライト
 
臨床開発と規制開発の進歩


 •
2023年2月、当社は、米国食品医薬品局（FDA）がRMに含まれるニクソールの新薬申請（NDA）を審査対象として受理し、PDUFAの日付を2023年9月28日に設定したことを発表しました。NDAは2022年11月に提出され、3歳以上の小児被験者を含む600人以上の被験者を対象とした包括的なMIRA臨床プログラム（MIRA-1、MIRA-2、MIRA-3、MIRA-4）の肯定的な結果によって裏付けられました。
 

 •
2023年1月、当社は糖尿病性網膜症（DR）の治療を目的とした経口APX3330のZETA-1第2相試験のトップライン結果を発表しました。経口投与APX3330は、DRSSが双眼鏡で3段階以上悪化したという事前指定済み主要副次評価項目で統計的有意性を達成し、24週間の治療後に良好な安全性と忍容性を示しました。この双眼用副次評価項目は、フェーズ3の登録エンドポイントとなる可能性があります。 当社は、2023年下半期に行われるフェーズ2終了時の会議で、このエンドポイントとフェーズ3の開発について正式に合意するために、FDAとの会合を計画しています。APX3330の安全性と忍容性は糖尿病患者において良好であり、眼科以外の適応症を対象とした 以前の試験と一致していました。進行の予防は臨床的に意義のある治療成績であり、多くの糖尿病性網膜症（DR）患者の治療パラダイムを変える可能性があります。
 

 •
2023年1月、当社はVEGA-2第3相ピボタル試験の開始を発表しました。最初の患者は12月下旬に登録されました。VEGA-2は、 老眼の2つのラベル（ニクソール単独と低用量ピロカルピン（LDP）補助療法によるニクソールの治療効果と安全性を評価しています。当社は、老眼を対象とした第2相第3ピボタル試験（VEGA-3）を開始し、2023年に1年間の安全性試験（LYRA-1）を開始する予定です。
 
プレゼンテーション、出版物、会議


 •
2022年1月から2023年3月にかけて、30を超える医学および業界会議で20を超える論文、ポスター、パネルトークが発表されました。ナイソールに関する最新情報は、医学博士のジャスティン・シュバイツァー、 ODのレスリー・オデル、シェーン・フォスターによるRMの最新情報、ミッチ・ジャクソン医学博士とミッチ・イバッハ医学博士による老視、シェーン・カナールによる暗視障害に関する最新情報などが掲載されました。そして、医学博士のダグラス・デブリーズ、医学博士のピーター・カイザー、医学博士のリシ・シンによるDRのAPX3330について。
 

 •
2022年11月、当社は、BMC Ophthalmologyの査読付きジャーナルに、重度の暗視障害患者を対象とした初期の第2相臨床試験の発表を発表しました。出版物には ここからアクセスできます。
 

 •
2022年10月、当社はAPX3330のオーラルに関するキーオピニオンリーダー（KOL）ウェビナーを開催しました。このウェビナーでは、クリーブランドクリニックのピーター・カイザー医学博士、タフツメディカルセンターのキャロライン・ボーマル医学博士、ニューイングランド・レティナ・コンサルタントの デビッド・ラリー医学博士によるプレゼンテーションが行われました。スライドを含むイベントのリプレイは、こちらの企業ウェブサイトでご覧いただけます。
 
知的財産
 

 •
Nyxol プログラムの場合:

o
米国特許商標庁（USPTO）は2022年8月に米国特許第11,400,077号を発行し、メシル酸フェントラミンを用いた散瞳の治療法に関するクレームを発表しました。 という用語は、2039年まで延長されます。

o
USPTOは2023年1月に米国特許第11,566,005号を発行し、多形形態のメシル酸フェントラミンとその使用方法および製造方法を主張しました。この特許の有効期間は2042年までです。
 

 •
APX3330 プログラムの場合:

o
USPTOは、2022年6月に米国特許第11,351,130号を発行し、APX3330を特定の追加治療薬と組み合わせて使用することで炎症と慢性疼痛を治療する方法に関する主張を行いました。 その期間は2038年まで延長され、特許期間の延長は含まれていません。
 

 o
欧州特許庁は、2022年11月に欧州特許第3725309号を発行し、進行性黄斑変性症の抑制を目的としたAPX3330への使用を請求しました。有効期間は2028年までで、 には補足保護証明書は含まれていません。
 
コーポレート
 

 •
11月、当社はFamyGen Life Sciences, Inc.（Famy）と独占ライセンス契約を締結し、その後ビアトリス.（ナスダック：VTRS）に買収されました。これは、米国、ヨーロッパ、日本、インド、中国、およびその他のグローバル市場における3つの適応症にわたるニクソールの開発と 商品化に関するものです。世界をリードするヘルスケア企業であるViatrisは、 規制当局の承認を受けるたびに、ニクソールの商品化を担当することになります。契約条件に基づき、Ocuphireは3,500万ドルの前払い金を受け取りました。Ocuphireは、2023年後半にRM適応症がFDAに承認され次第、1,000万ドルのマイルストーン支払いを受ける可能性があります。その後、老眼および暗視障害の適応症については、追加の規制上のマイルストーン支払いを受ける可能性があります。商品化されると、Ocuphire は2040年までの全世界での純売上高に対して段階的に2桁のロイヤリティを受け取ることになり、年間売上高が一定の基準額に達すると 売上マイルストーンの支払いを受ける資格があります。

2022年12月31日に終了した第4四半期の財務ハイライト
 
2022年12月31日現在、オキュファイアの現金および現金同等物は約4,260万ドルでした。当社には負債はありません。現在の予測に基づくと、経営陣は 現在の手元資金が2025年までの事業資金を調達するのに十分であると考えています。
 
2022年12月31日に終了した四半期および年度のライセンスおよびコラボレーションの収益は3,990万ドルでしたが、2021年12月31日に終了した四半期と年度は、それぞれゼロと60万ドルでした。2022年の収益は、今年の第4四半期にFamyと締結したNyxolライセンス契約から得られました。
 
2022年12月31日に終了した四半期および年度の一般管理費はそれぞれ210万ドルと730万ドルでしたが、2021年12月31日に終了した四半期および年度は、それぞれ140万ドルと810万ドルでした。前年同期比の減少は、主に2021年の非現金決済費用、株式ベースの報酬およびその他の営業費用の減少によるものです。 前年度からの経費減少を部分的に相殺したのは、管理職の人件費、弁護士費用、専門サービス費用の増加でした。一般管理費には、2022年12月31日および2021年に終了した各年度における110万ドルの株式ベースの 報酬費用が含まれていました。
 
2022年12月31日に終了した四半期および年度の研究開発費は、それぞれ360万ドルと1,440万ドルでしたが、2021年12月31日に終了した四半期および年度はそれぞれ470万ドルと1,520万ドルでした。前年同期比の減少は、主に受託研究機関の経費の減少と、それに伴う製造 活動の減少によるもので、スタッフの人員数とコンサルティングサービスによるコスト増加と、規制およびその他の研究開発努力による増加によって一部相殺されました。研究開発費には、2022年12月31日および2021年に終了した年度におけるそれぞれ70万ドルと80万ドルの株式ベースの報酬費用も含まれていました。
 
2022年12月31日に終了した年度の純利益は1,790万ドルでしたが、2021年12月31日に終了した年度の純損失は5,670万ドルでした。 2021年の純損失5,670万ドルには、ワラント負債の公正価値変動に関連する3,380万ドルの非現金費用が含まれていました。2022年12月31日に終了した第4四半期の純利益は3,390万ドルでしたが、2021年の同時期の純損失は630万ドルでした 。
 
2022年12月31日に終了した四半期および年度の基本1株当たり純利益は、それぞれ1株あたり1.63ドルと0.90ドルでした。これに対し、2021年の同時期の 株あたりの基本純損失と希薄化後の1株あたりの純損失は、それぞれ1株あたり（0.35ドル）と（3.82ドル）でした。2022年12月31日に終了した四半期および年度の希薄化後の1株当たり純利益は、それぞれ1株あたり1.58ドルと0.87ドルでした。
 
Ocuphire の財務結果の詳細については、 証券取引委員会に提出される、2022年12月31日に終了した年度の当社の年次報告書Form 10-Kを参照してください。
 
Ocuphire Pharmaについて
 
Ocuphire は臨床段階の眼科用バイオ医薬品の上場 (ナスダック:OCUP) 企業で、屈折性眼疾患および網膜眼疾患の治療用小分子治療薬の開発と商品化に注力しています。
 
OcuphireはViatris, Inc.と提携して、虹彩拡張筋にのみ見られるα-1受容体を独自に遮断することで瞳孔サイズを小さくするように設計された 非選択的α-1およびα-2アドレナリン作動性アンタゴニストであるメシル酸フェントラミンの防腐剤を含まない点眼剤として、Nyxol® 点眼薬を開発および商品化しています。毛様体筋に影響を与えずに。ニクソールは、薬理学的に誘発された散目（RM）の逆転のための単回使用、老眼および薄光（夜間）視力障害（DLD）の治療のための1日1回の投与など、3つの適応症にわたって合計12件の臨床試験（3件の第1相、5件の第2相、4件の第3相）で研究されています。 規制当局の承認待ちです。最初の適応症であるRMに対する505 (b) (2) 経路に基づくニクソールのNDAが承認され、PDUFAの日付が2023年9月28日に割り当てられました。ニクソールは現在、老眼とDLDのフェーズ3に入っています。
 
Ocuphireの他の後期段階の製品候補であるAPX3330は、血管新生（VEGF）や炎症（NFkB）が関与する経路を含め、転写因子 Ref-1によって調節される下流の経路を遮断するクラス初の小分子経口薬です。これらの経路は、糖尿病性網膜症（DR）、糖尿病性黄斑浮腫（DME）、加齢性黄斑変性症 （AMD）など、いくつかの眼疾患に関係しています。Ocuphire は最近、ZETA-1 第 2 相試験のトップラインデータを発表しました。この試験では、APX3330 が、24 週間毎日 治療を行った後、臨床的に有意な DR の進行を防ぐという事前に指定された主要な副次評価項目で統計的有意性を達成しました。APX3330は、糖尿病患者（ZETA-1試験）、健常者、肝臓疾患、がんの被験者を対象に実施された過去11件の臨床試験でも良好な安全性と耐容性を示しています。APX3330 については、フェーズ 2 の終了時に米国食品医薬品局 (FDA) との会合が予定されています。
 
詳細については、www.ocuphire.comをご覧ください。
 
将来の見通しに関する記述

このプレスリリースに含まれる歴史的事実ではない事項に関する記述は、1995年の 民間証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」です。このような声明には、RMの治療薬としてNyxolの規制当局承認を受ける可能性、 老眼とDLDの補足NDAを提出する可能性、Nyxolの潜在的な市場機会、計画されている将来の臨床試験の成功とタイミング、FDAとのAPX3330のフェーズ2終了会議の開催に関する声明、フェーズ3登録パスの可能性に関する声明が含まれますが、これらに限定されません。 APX3330、APX3330の潜在的な市場機会、予定されている規制当局への提出の成功とタイミング、予想されるキャッシュランウェイとOcuphireの事業戦略。これらの将来の見通しに関する記述は、Ocuphireの現在の期待 に基づいており、実現しないか、不正確であることが判明する可能性のある仮定が含まれています。実際の結果および事象の発生時期は、(i) 規制当局への申請並びに登録やデータの読み出しを含む前臨床試験および臨床試験の成功と時期、(ii) 規制要件または開発、(iii) 臨床 試験デザインおよび規制経路の変更、(iv) 変更を含むがこれらに限定されない、さまざまなリスクと 不確実性の結果として、このような将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる可能性があります。資本資源の要件、(v) Ocuphireが十分な資金を調達できないことに関連するリスク製品候補と前臨床プログラムを継続して進めるための追加資金、 (vi) 立法、規制、政治、経済の進展、(vii) 市場機会の変化、(viii) マクロ経済状況が事業運営に及ぼす影響、(ix) ニクソールとのパートナーシップがOcuphireの製品候補の 商業化または市場での受け入れを促進しないリスク、(x) 商業化の成功とタイミング Ocuphireの製品候補のいずれかの認定、および (xi) Ocuphireの知的財産権の維持。実際の出来事が予想と異なる原因となる可能性のある重要な要因に関する前述の レビューは、すべてを網羅したものとして解釈されるべきではなく、Ocuphire が随時SECに提出している、または提出する可能性のある文書に詳述されているリスク要因 を含む、本書やその他の場所に記載されている記述と併せて読む必要があります。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述はすべて、それらが作成された日付の時点でのみ述べられています。Ocuphire は、そのような記述が行われた日以降に発生した出来事または状況を反映するように 更新する義務を負わないものとします。

連絡先

コーポレート
投資家向け広報活動
ミナ・スーチ、経営学修士
最高経営責任者兼創設者
ir@ocuphire.com
コーリー・デイビス博士
ライフサイエンスアドバイザー
cdavis@lifesciadvisors.com
ブレット・シャピロ
CoreIR
brets@coreir.com

オクファイアファーマ株式会社
貸借対照表
（千単位、株式金額と額面金額を除く）
 
   
12月31日現在、
  
   
2022
    
2021
  
資産
            
流動資産:
            
現金および現金同等物
  
$
42,634
    
$
24,534
  
売掛金
    
1,298
      
—
  
契約資産
    
3,552
      
—
  
プリペイドおよびその他の流動資産
    
1,453
      
1,314
  
短期投資
    
49
      
219
  
流動資産合計
    
48,986
      
26,067
  
資産および設備、純額
    
6
      
10
  
総資産
  
$
48,992
    
$
26,077
  
                 
負債と株主資本
                
流動負債:
                
買掛金
  
$
1,069
    
$
1,584
  
未払費用
    
1,684
      
1,733
  
短期ローン
    
—
      
538
  
流動負債合計
    
2,753
      
3,855
  
保証責任
    
—
      
—
  
負債総額
    
2,753
      
3,855
  
                 
コミットメントと不測の事態
                
                 
株主資本
                
優先株式、額面0.0001ドル、2022年12月31日および2021年12月31日に承認された株式は1,000万株、 2022年12月31日および2021年12月31日時点で発行済み株式はありません。
    
—
      
—
  
普通株式、額面0.0001ドル、2022年12月31日および2021年12月31日に承認された7,500万株、2022年12月31日および2021年12月31日にそれぞれ発行済み株式20,861,315株および18,845,828株 株 。
    
2
      
2
  
追加払込資本
    
117,717
      
111,588
  
累積赤字
    
(71,480
)
    
(89,368
)
株主資本の総額
    
46,239
      
22,222
  
負債総額と株主資本
  
$
48,992
    
$
26,077
  

オクファイアファーマ株式会社
連結包括利益（損失）計算書
（千単位、1株あたりの金額を除く）

   
終了した年度について
12月31日
  
   
2022
    
2021
  
ライセンスとコラボレーションの収益
  
$
39,850
    
$
589
  
                 
営業経費:
                
一般管理と管理
    
7,269
      
8,121
  
研究開発
    
14,355
      
15,173
  
営業費用の合計
    
21,624
      
23,294
  
事業からの収益（損失）
    
18,226
      
(22,705
)
支払利息
    
(9
)
    
(2
)
ワラント負債の公正価値変動
    
—
      
(33,829
)
その他の費用、純額
    
(14
)
    
(157
)
所得税控除前利益（損失）
    
18,203
      
(56,693
)
所得税引当金
    
(315
)
    
—
  
当期純利益 (損失)
    
17,888
      
(56,693
)
その他の包括利益（損失）（税引後）
    
—
      
—
  
包括利益 (損失)
  
$
17,888
    
$
(56,693
)
1株当たりの純利益（損失）:
                
ベーシック
  
$
0.90
    
$
(3.82
)
希釈
  
$
0.87
    
$
(3.82
)
1株あたりの計算に使用される株式数:
                
ベーシック
    
19,931,080
      
14,852,745
  
希釈
    
20,597,212
      
14,852,745
  

オクファイアファーマ株式会社
連結包括利益（損失）計算書
（千単位、1株あたりの金額を除く）

   
終了した四半期について
12月31日
  
   
2022
    
2021
  
ライセンスとコラボレーションの収益
  
$
39,850
    
$
—
  
                 
営業経費:
                
一般管理と管理
    
2,054
      
1,414
  
研究開発
    
3,586
      
4,736
  
営業費用の合計
    
5,640
      
6,150
  
事業からの収益（損失）
    
34,210
      
(6,150
)
支払利息
    
—
      
(2
)
ワラント負債の公正価値変動
    
—
      
—
  
その他の費用、純額
    
46
      
(161
)
所得税控除前利益（損失）
    
34,256
      
(6,313
)
所得税引当金
    
(315
)
    
—
  
当期純利益 (損失)
    
33,941
      
(6,313
)
その他の包括利益（損失）（税引後）
    
—
      
—
  
包括利益 (損失)
  
$
33,941
    
$
(6,313
)
1株当たりの純利益（損失）:
                
ベーシック
  
$
1.63
    
$
(0.35
)
希釈
  
$
1.58
    
$
(0.35
)
1株あたりの計算に使用される株式数:
                
ベーシック
    
20,807,734
      
17,854,790
  
希釈
    
21,476,348
      
17,854,790