別紙99.1

ProQRが初期パイプライン ターゲットを発表し、研究開発イベントでAxiomer® RNA編集プラットフォーム技術を紹介

オランダのライデンと マサチューセッツ州ケンブリッジ、2023年3月29日 — ProQR Therapeutics NV.米国ナスダック：PRQR）（ProQR）は、独自のAxiomer® RNA編集技術プラットフォームをベースにした 革新的なRNA療法を通じて人々の生活を変えることに専念している企業で、本日、肝臓に起因する疾患に焦点を当てた最初のパイプライン プログラムを発表しました。ProQRは本日、バーチャル研究開発イベントを開催します。このイベントでは、 独自のAxiomer RNA編集テクノロジープラットフォームを紹介し、パイプラインを詳しく説明し、 プログラムの臨床への進展に関するガイダンスを提供します。ProQRは、2022年末の財務状況とキャッシュ・ランウェイ・ガイダンスの延長についても報告しました。

ProQRの最高経営責任者（CEO）であるダニエル・A・デ・ボーア（Daniel A. de Boer）は、「今日の 研究開発イベントでは、当社が独自のAxiomer RNA編集プラットフォーム技術を発展させ、 まだ満たされていないニーズが高い疾患の治療法を開発する中で、その幅広い適用性を実証するために私たちが成し遂げた重要な進歩を浮き彫りにしました」と述べています。「プラットフォームの前臨床概念実証データ、RNA編集のみに焦点を当てた Eli Lillyとのパートナーシップ、知的財産権のトップポジション、2026年半ばまでのキャッシュランウェイに加えて、ProQRは患者向けの新しい クラスの治療法としてRNA編集の進歩をリードしています。」

初期パイプライン プログラム

ProQRは本日、初期のパイプラインプログラムとして、NTCPを標的とする胆汁うっ滞性疾患用の AX-0810 と B4GALT1 を標的とする心血管疾患用の AX-1412 を発表しました。 これらのプログラムにはいくつかの重要な特徴があります。たとえば、ヒトの遺伝学に深く根ざしていること、満たされていない医療ニーズが高い 適応症に大きな影響を与える可能性、肝臓への既存のデリバリー技術を活用できること、 初期のバイオマーカーを監視してヒトの概念実証のための第I相試験でのターゲットエンゲージメントを確立する機会、明確に定義された 臨床エンドポイントの利用可能性などです。

NTCPを標的とする胆汁うっ滞 疾患用 AX-0810

胆汁うっ滞性障害 は、肝臓に胆汁酸が蓄積することによって引き起こされます。治療を行わないと、損傷はさまざまな段階を経て最終的に肝不全へと進行します。原発性硬化性胆管炎（PSC）と胆道閉鎖症（BA）には、肝移植が必要になることがよくあります。胆汁うっ滞性疾患 病では、現在承認されている薬剤がありません。

AX-0810は、肝臓への胆汁酸の再取り込みを防ぐためにヒトの遺伝学で発見されている機能喪失（LOF）変異体を導入して 設計されています。 その作用機序に基づくAX-0810は、さまざまな胆汁うっ滞性疾患の疾患改善治療薬になる可能性があります。

B4GALT1 を標的とする心臓血管 疾患用の AX-1412

心血管疾患 （CVD）は、心臓発作、心不全、脳卒中などの重篤な問題を引き起こす可能性のあるアテローム性動脈硬化症など、心臓や血管に影響を与える健康状態のグループです。

AX-1412 は B4GALT1 に バリアントを導入しました。このバリアントは、ヒトの遺伝学では心血管疾患を発症する可能性が有意に低くなります。ProQR は、B4GALT1を標的とするAX-1412を初期の臨床的概念実証段階に進めることを目指しており、その後、このプログラムの提携を模索する予定です。

ProQR アクシオマープラットフォーム

研究開発イベントでは、 当社は、神経系と 肝臓のモデルで報告された一貫性のあるRNA編集を含む、プラットフォームの概念実証データにも注目しています。

さらに、ProQR の Axiomer テクノロジーにより、編集効率と肝細胞への取り込みが向上します。 インビボGalNAcデリバリー技術 がA-to-I編集を妨げないことを実証しています。

補正以外にも、 Axiomer RNA編集テクノロジープラットフォームは、前臨床モデルで示されているように、機能の変更、翻訳後修飾の変化、タンパク質相互作用の変更によってタンパク質を調節する能力など、さまざまな形態のタンパク質調節に幅広く適用でき、概念実証も行っています 。

カリフォルニア大学デービス校のピーター・ビール教授は、「治療用途へのADARの最適化において、この分野とProQRが成し遂げている進歩は刺激的です」と述べています。「さまざまな病気の治療のための新しいアプローチとして、この技術の可能性を引き続き発見できることを楽しみにしています。」

今後の戦略的な 優先事項とマイルストーン

パイプライン：ProQR は、 が 2024 年後半から 2025 年初頭に、NTCP をターゲットとする AX-0810 と B4GALT1 をターゲットとした AX-1412 を臨床開発に進めることを期待しています。

プラットフォーム: 社は、今後12か月間にわたって、肝臓のNHPデータを含むさまざまなプラットフォームの最新情報を科学会議で共有するとともに、進行中の発見活動に関連する研究 を共有する予定です。

パートナーシップ:ProQR は、リリーとの既存のパートナーシップを引き続き実行します。さらに、ProQRは選択的に新しいパートナーシップを形成する場合があります。これには、当社とリリーとのパートナーシップと同様のマルチターゲットディスカバリーアライアンス、または特定のプログラムに関する製品アライアンスが含まれます。 当社はまた、眼科用資産（Axiomerの技術を利用していない）との提携も模索しています。

IP の地位を維持：ProQRは、2014年に編集用オリゴヌクレオチド（EON）を伴うRNA編集における内因性ADARの使用を発明し、同年に最初の特許 を申請しました。それ以来、ProQRはさらなる改良について複数の追加特許を申請し、ProQRのADARを介したRNA編集プラットフォームであるAxiomerをサポートする 有数の特許権を取得しています。現在、ProQRは、公開されている10件のパテントファミリーを含め、Axiomerに関連する広範な特許保護を受けています 。現在、合計22件の特許で構成されています。これ以外にも、ProQRには未公開の特許出願がいくつかあり、ADARを介したRNA編集を中心とした知的財産の拡大に継続的に投資しています。

堅調なバランスシートを維持 シート：ProQRの現在のキャッシュランウェイは、2026年半ばまでの事業資金を調達すると予想されています。このガイダンスには、5つのターゲットに対するリリーのオプトイン手数料（5,000万米ドル）、リリーとのパートナーシップに関連するマイルストーン支払い、Axiomerに関連する潜在的な新規パートナーシップからの収入、および当社の眼科資産に関連する 可能性のある取引からの収益など、パートナーシップから得られる将来の追加収益は含まれていません。

2022年末財務ハイライト

2022年12月31日時点で、ProQR は9,480万ユーロの現金および現金同等物を保有していましたが、2021年12月31日時点では1億8,750万ユーロでした。 年の年末に続き、2023年2月、ProQRは拡大されたライセンスおよびコラボレーション契約の一環として、リリーから6,000万ドルを受け取りました。 2022年12月31日に終了した通期の営業活動に使用された純現金は6,850万ユーロでしたが、2021年の同時期には 2,600万ユーロでした。

2022年12月31日に終了した 年度の研究開発費は、2021年の同時期の4,220万ユーロに対し、5,090万ユーロでした。2022年12月31日に終了する年度の研究 および開発費には、臨床試験を含む 眼科プログラムの終了に関連する費用が含まれます。

2022年12月31日に終了した年度の の一般管理費は1,870万ユーロでしたが、2021年の同時期は1,740万ユーロでした。

2022年12月31日に終了した年度の純損失は6,490万ユーロ、希薄化後1株あたり0.91ユーロでした。これに対し、 2021年12月31日に終了した同時期の の希薄化後1株当たり純損失は6,170万ユーロ、希薄化後1株あたり0.96ユーロでした。2022年12月31日に終了した期間の詳細な財務情報については、 フォーム20-Fの2022年年次報告書と、当社のウェブサイトwwwでご覧いただける法定年次報告書を参照してください。 proqr.comの「財務および申告書」にあります。

仮想 R&D イベント 詳細

社は、本日 2023 年 3 月 29 日午前 10 時から午後 12 時 30 分 (東部夏時間) まで、バーチャル研究開発イベントを開催します。これには、ProQR 経営陣のメンバーとのアナリスト質疑応答 セッションが含まれます。バーチャル R&D イベントに登録するには、こちらをクリックしてください。 イベントのライブウェブキャストは、ProQR の ウェブサイト www.proqr.com/events の「投資家とメディア」セクションの「イベント」でご覧いただけます。アーカイブされたウェブキャストは、 イベント後約 30 日間再生できます。

アクシオマーについて^®

ProQRはアクシオマーと呼ばれる次世代RNA塩基編集技術 を開拓しています^®これにより、さまざまな種類の病気に対応する新しいクラスの医薬品 が生まれる可能性があります。アクシオマー^®「オリゴヌクレオチドの編集」（EON）は、ヒトの細胞に存在するADAR（アデノシンデアミナーゼ RNAに作用するアデノシンデアミナーゼ ）と呼ばれる分子機構を使用して、非常に特異的かつ的を絞った方法でRNAへの一塩基変化を 仲介します。アクシオマー^®EONは、内因的に発現したADARを動員して誘導し、RNA中のアデノシン（A）を イノシン（I）に変えるように設計されています。イノシンはグアノシン（G）として翻訳されます。つまり、病気の原因となる 変異を持つRNAを正常（野生型）RNAに戻したり、タンパク質の発現を調節したり、タンパク質を改変したりして が病気の予防や治療に役立つ新しい機能を持つようになります。

ProQR について

ProQR Therapeuticsは 革新的なRNA療法の開発を通じて人々の生活を変えることに専念しています。ProQRはアクシオマーと呼ばれる次世代RNAテクノロジー を開拓しています^®これは、ADARと呼ばれる細胞独自の編集機構を使用してRNAの特定の一塩基編集 を行い、突然変異を逆転させたり、タンパク質発現を調節したりします。これにより、ニーズが満たされていない希少疾患と流行性の 疾患の両方に対応する新しいクラスの医薬品が生み出される可能性があります。当社独自のRNA修復プラットフォーム技術に基づいて、患者 と愛する人を念頭に置いてパイプラインを成長させています。

www.proqr.com で ProQR について詳しく学んでください。

ProQR に関する将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、 件の将来の見通しに関する記述が含まれています。歴史的事実に関する記述以外の記述はすべて将来の見通しに関する記述であり、 「予想する」、「信じる」、「できる」、「見積もる」、「期待する」、「目標」、「意図する」、「楽しみにする」、「可能性がある」、「計画する」、「計画する」、「計画する」、「計画する」、「計画する」、「する」などの言葉で示されることがよくあります。「する」などの表現。このような将来の見通しに関する記述には、当社の前臨床モデルデータ、当初のパイプライン目標とそれに関連する今後の戦略的優先事項とマイルストーン 、当社の技術と製品候補の可能性、イーライリリーアンドカンパニー（「Lilly」） との協業とその意図する利益、ならびに当社の財政状態とキャッシュランウェイに関する記述が含まれますが、これらに限定されません。将来の見通しに関する記述は、経営陣の信念 と仮定、およびこのプレスリリースの日付時点で経営陣が入手可能な情報に基づいています。当社の実際の業績は、リスク、不確実性 、および証券取引委員会への提出書類におけるリスク、不確実性 およびその他の要因（フォーム20-Fで に提出された年次報告書の特定のセクションを含むがこれらに限定されない）により、これらの将来の見通しに関する記述で予想されるものと 大きく異なる可能性があります。これらのリスクと不確実性には、とりわけ、当社および当社の共同パートナーによる前臨床研究および臨床 試験、およびその他の開発活動の費用、タイミング、結果、当社の前臨床および臨床プログラム が提供されたスケジュールに基づいて開始および実行される可能性、および当社の契約研究機関への依存、被験者および患者の臨床試験を進め、自らの運営を維持するための適時の登録 の予測可能性が含まれます; 研究用材料の供給を 委託製造業者に依存している開発と委託製造業者からの供給中断のリスク、将来の データが初期段階の臨床試験の初期および暫定的な結果を変更する可能性、臨床プログラムの開始および継続に必要な申請または承認の 規制審査の期間と結果の予測不能、 パートナーとの協力が意図する利益を確保し、維持し、実現する能力（以下を含む）リリーとのコラボレーション、 障害の可能性、機能不能知的財産権の取得と取得にかかる費用、研究開発で新しいデータが生成されるにつれて明らかになる可能性のある安全性または有効性の懸念 、一般的なビジネス、運用、財務、会計 リスク、および訴訟や第三者との紛争に関連するリスク。これらのリスク、不確実性、その他の要因を考慮すると、 これらの将来の見通しに関する記述に過度に依存してはなりません。法律で義務付けられている場合を除き、将来新しい情報が利用可能になった場合でも、 これらの将来の見通しに関する記述を更新する義務はありません。

ProQR セラピューティクス N.V. 用

投資家 連絡先: サラ・キーリー
ProQR Therapeutics N.V.
T: +1 617 599 6228
skiely@proqr.com または

ハンス・ヴィッツトゥム
ライフサイエンスアドバイザー
T: +1 617 430 7578
hans@lifesciadvisors.com

メディア 連絡先: ロバート・スタニスラロ
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