別紙99.1

AVROBIOが第4四半期および2022会計年度の財務結果を報告し、
ビジネスアップデートを提供

規制当局からの肯定的なフィードバックを受けて、規制の調整を条件として、2023年後半に 年後半にゴーシェ病3型（GD3）の登録グローバル第2/3相臨床試験を開始する予定です

共同研究者が後援するシスチン症の第1/2相臨床試験で患者への投与が完了しました。規制調整を条件として、2023年後半に 後期段階の臨床試験活動を開始する予定です。2023年5月の米国遺伝子細胞療法学会（ASGCT）年次総会で臨床および規制に関する最新情報を提供する予定

2023年に、ムコ多糖症II型（MPS-II）またはハンター症候群について、共同研究者が後援する第1/2相臨床試験を開始する予定です

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2023年3月23日--アブロビオ株式会社 (Nasdaq: AVRO) は、臨床段階にある遺伝子治療の大手企業で、人々が生涯続く遺伝病から解放されるよう取り組んでいます。本日、 第 4 四半期および 2022 年 12 月 31 日に終了した年度決算を発表し、事業の最新情報を提供しました。

「2022年はAVROBIOにとって変革の年でした。12月には、ゴーシェ病プログラムの臨床および規制に関する強力な更新が行われました。ゴーシェ病は最も一般的なリソソーム疾患の1つであり、提示されたデータは、ゴーシェ病1型（GD1）とゴーシェ病3型（GD3）の患者にとって、造血幹細胞（HSC）遺伝子治療が全身に及ぼす潜在的な影響を浮き彫りにしました。これには、ゴーシェ病1型（GD1）およびゴーシェ病3型（GD3）の患者にとって、疾患のいくつかの重要な難治性要素に特定の改善があることを示唆するデータ が含まれます」と、の社長兼最高経営責任者であるジェフ・マッケイは述べていますアブロビオ。「さらに、共同研究者が後援するシスチン症の第1/2相臨床試験で 投与が完了し、これまでのデータから、HSC遺伝子治療アプローチが全身のさまざまな組織へのシスチン症の影響を1回投与で安定または軽減できる可能性が示されていることを嬉しく思います。2023年にはすでに開始しており、ゴーシェ病とシスチン症のプログラムを近いうちに予定されているマイルストーンまで進めていくことを楽しみにしています。」

プログラムの更新

19日にAVROBIOのリソソーム障害パイプラインの新しい臨床データおよびアンコール臨床データおよび前臨床データを発表しました番目の毎年恒例のワールドシンポジウム™、2023年2月22日～26日：

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「HSC遺伝子治療後の臨床CNSとGD3の身体的特徴の持続的な改善：世界初の 報告」--治験中の AVR-RD-02 を投与された最初の小児GD3患者の臨床データが、英国マンチェスター大学（UoM）の患者担当医師の1人によって発表されました。GD3は、より重篤で進行性のゴーシェ病です GD1は、AVR-RD-02を投与された最初の適応症です。これらのデータ は、AVROBIOが2022年12月7日に発表したゴーシェ病プログラムの更新時に最初に発表されたもので、末梢血中のグルコセレブロシダーゼ、キトトリオシダーゼ、アルブミン濃度の長期化を含むいくつかの新しいデータが含まれており、いずれも以前に発表されたデータと一致する傾向にあります。11歳のGD3患者は、指定された患者ごとにUoMで投与されました。

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「Guard1臨床試験 — ゴーシェ病のHSC遺伝子治療薬であるAVR-RD-02を評価する最初のヒト臨床第1/2相試験：注入後最大24か月間観察された被験者からの予備的な安全性、薬力学的および臨床的有効性の結果」--AVROBIOは、AVROBIOの治験中の 遺伝子であるAVR-RD-02の安全性と有効性のデータを発表しました 2022年12月7日に同社が以前に共有していたGD1の治療法。
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「シスチン症に対する自家造血幹細胞および前駆細胞（HSPC）遺伝子治療の第1/2相臨床試験」 — カリフォルニア大学サンディエゴ校の共同研究者は、2022年のASGCT 2022での最終データ更新以降、完全登録された第1/2相臨床試験で投与された6人の患者について、追加のベクターコピー 番号（VCN）データを含むいくつかの最新データを発表しました一部の患者では、白血球シスチン濃度と皮膚および消化管粘膜のシスチン結晶データのタイムポイントが長くなります。最新の安全性データ締め切り日である2023年1月9日現在、臨床データおよび安全性データの更新 は、以前に報告されたデータと一致する傾向にあります。

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ASGCT 2022 データプレスリリースはこちらをご覧ください。
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「承認された第1/2相臨床試験の準備段階におけるムコ多糖症II型（MPS II）のGMP幹細胞遺伝子治療製造プロセスの検証」— UoMの共同研究者は、今年後半に開始される予定のハンター症候群の第1/2相臨床試験に備えて、製造プロセスを検証するデータを強調しました。
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「脳脊髄液中のイズロン酸-2-スルファターゼ活性を測定してHSC遺伝子治療の有効性 を評価するアッセイの検証」— UoMの共同研究者は、MPS-IIまたはHunterの脳脊髄液（CSF）中のイズロン酸-2-スルファターゼ（IDS）酵素活性の変化を測定するアッセイを検証する新しいデータを掲載したポスターを共有しましたシンドローム、HSC遺伝子治療を評価する第1/2相臨床試験に用いる予定。データはまた、アッセイの再現性と再現性を示しました。
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「臨床的に 翻訳可能な挿入形質転換リスクを検出するために、レンチウイルスベクターのリード選択中のスクリーニングツールとしてIVIM/SAGAを使用する」--AVROBIOは、臨床使用前にHSC遺伝子治療 で用いられる統合ベクターの遺伝毒性リスクを評価するために、2つの最先端アッセイを組み合わせて使用したことで好ましいデータが報告されたポスターを共有しました。

2022年12月7日、ゴーシェ病におけるAVR-RD-02の新しい陽性臨床データを発表し、臨床開発計画の概要を説明しました。

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リンパ節腫脹と腸疾患の改善を伴う生化学的矯正と神経学的安定化を示す、史上初の小児GD3患者からの説得力のあるデータを発表しました。これにより、遺伝子治療から15か月後に疾患の主要な難治性要素が 改善したことが示されました。
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GD1のGuard1臨床試験では、遺伝子治療から26週間以上経過した最初の成人患者のデータには、ベースラインの酵素補充 療法（ERT）レベルを下回る肝臓と脾臓の容積が臨床的に有意に減少したことが含まれていました。
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GD1およびGD3患者のこれまでの安全性データでは、医薬品に関連する有害事象（AE）はないことが示されています。観察されたすべてのAEは、骨髄破壊的条件付け、幹細胞動員、 基礎疾患、または既存の病態に関連していた。
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米国食品医薬品局（FDA）と英国医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）からの肯定的なフィードバックを受けて、GD3（現在はGuard3と呼ばれている）の登録グローバル第2/3相臨床試験 が、規制の調整を条件として、2023年後半に予定されています。

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AVROBIOがGD3の登録試験を開始する準備をしている現在、AVROBIOのplato® 遺伝子治療プラットフォームについては、化学、製造、管理（CMC）に大きな変更はないと予想されます。
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プレスリリースの全文はこちら

MPS-IIまたはハンター症候群と診断された乳児を対象とした治験用HSC遺伝子治療の第1/2相臨床試験の開始に向けて、UoMのAVROBIOの 共同研究者が提出した臨床試験申請（CTA）について、MHRA、研究倫理委員会（REC）、および保健研究局（HRA）から承認を受けました

2022年に取得した規制指定

ゴーシェ病に対する治験中 AVR-RD-02

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米国食品医薬品局（FDA）による希少小児疾患指定（RPDD）の付与
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イノベーション・ライセンシング・アンド・アクセス・パスウェイ（ILAP）に基づき、MHRAからイノベーション・パスポートを付与

シスチン症に対する治験中の AVR-RD-04

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米国食品医薬品局 (FDA) からRPDD認証を受けています

ハンターシンドローム用AVR-RD-05

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米国食品医薬品局 (FDA) から希少疾病用医薬品指定を取得

今後 12 か月間に予定されているマイルストーン

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ゴーシェ病に対する AVR-RD-02：GD3 を対象としたグローバル 登録フェーズ 2/3 試験である Guard3 を、2023 年の後半に開始する予定(規制調整の対象)
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シスチン症に対する AVR-RD-04：共同研究者が後援する第1/2相試験について、2023年5月にASGCTで臨床および規制に関する最新情報 を提供し、規制の調整を条件として、2023年後半に登録が可能となるように設計された第1/2相臨床試験の活動を開始する予定です
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ハンター症候群の AVR-RD-05: 共同研究者が後援する治療を開始する予定2023年のフェーズ 1/2 トライアル

第4四半期および2022年末の財務結果

AVROBIOは、2022年第4四半期の純損失が2,500万ドル、2022年に終了した年度の純損失が1億590万ドルでしたが、2021年の同時期の純損失はそれぞれ2,820万ドル、純損失は1億1,910万ドルでした。

2022年第4四半期の研究開発費は1,810万ドル、2022年に終了した年度は7,220万ドルでした。これに対し、2021年の同時期はそれぞれ1,900万ドル ドル、8,310万ドルでした。この減少は、プログラム開発費および非現金株式報酬を含む人件費の削減によるものです。

2022年第4四半期の一般管理費は710万ドル、2022年に終了した年度は3,320万ドルでした。これに対し、2021年の同時期はそれぞれ900万ドル ドル、3,570万ドルでした。この減少は、非現金株式報酬を含む人事関連費用の減少と、主に 専門職費用に関連するその他の費用の減少によるものです。

その他の収益（費用）（純額）は、2022年第4四半期は20万ドル、2022年に終了した年度は50万ドルでした。これに対し、2021年の同時期はそれぞれ（30万ドル）と （30万ドル）でした。この年間の費用の増加は、タームローンに関連する支払利息によるもので、利息収入の増加によって一部相殺されました。

2022年12月31日現在、AVROBIOの現金および現金同等物は9,260万ドルでしたが、2021年12月31日現在の現金および現金同等物は1億8,960万ドルでした。 AVROBIOの現在の事業計画によると、AVROBIOは、2022年12月31日現在の現金および現金同等物により、AVROBIOが2024年の第1四半期までの営業費用と資本支出の要件を満たすことができると予想しています。

アブロビオについて
私たちのビジョンは、パーソナライズされた遺伝子治療を世界にもたらすことです。治療用タンパク質を中枢神経系を含む全身に持続的に発現させることを目的として、罹患した 遺伝子の機能的コピーを患者自身の造血幹細胞（HSC）に導入することにより、遺伝性疾患の根本原因を突き止めます。業界初のパイプラインには、ゴーシェ病 とシスチン症の臨床プログラムのほか、ハンター症候群とポンペ病の前臨床プログラムも含まれています。当社独自のplato® 遺伝子治療プラットフォームは、計画的なグローバル商用化に合わせてスケーラブルです。マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。追加情報については、 avrobio.com にアクセスして、Twitter と LinkedIn でフォローしてください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1995年の民間証券 訴訟改革法のセーフハーバー条項に従って作成された記述を含む、将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述は、「目的」、「予想する」、「続ける」、「できる」、「設計する」、「見積もる」、「期待する」、「予測」、「目標」、「意図する」、「可能性がある」、「計画」、「可能」、「可能性」、「予測」、「プロジェクト」、「求めている」などの将来の見通しに関する用語で識別できます。」「努力する」、「すべき」、「する」、およびこれらに類する表現または本規約の否定的表現。これらの将来の見通しに関する記述には、現在および将来の前臨床および臨床製品候補に対する当社の事業戦略 および潜在的な治療上の利点、治験中の遺伝子治療に期待される安全性プロファイル、前臨床試験の結果、設計、開始、進行中または計画中の臨床試験の 登録と時期、前臨床試験の実施または臨床試験結果、製品の承認、規制経路に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。方法、患者の募集と登録のタイミング活動、協力者との計画に関する への期待、規制機関とのやりとりとその成功のタイミングと可能性に関する計画と期待、プラトンの実施によって期待される利益と結果®臨床試験および遺伝子治療プログラムにおける プラットフォーム、およびそれが当社の製造および商業化活動に及ぼす潜在的な影響、および 予想されるマイルストーンへの影響を含む、当社の財務および現金状態および予想されるキャッシュランウェイに関する声明。このプレスリリースに記載されている歴史的事実の記述ではない記述は、将来の見通しに関する記述と見なされる場合があります。前臨床試験または初期段階の臨床試験の結果は、 後期段階または大規模な臨床試験の結果を示すものではなく、規制当局の承認を保証するものでもありません。これらの記述や提示された科学的データに過度に依存しないでください。

このプレスリリースの将来の見通しに関する記述は、AVROBIOの業界に関する現在の の期待、推定、予測、および今日現在の将来の出来事に対する経営陣の現在の信念と期待に基づいており、多くのリスクと不確実性の影響を受けます。そのため、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述に記載または暗示されているものと実質的かつ不利に 異なる可能性があります。これらのリスクと不確実性には、AVROBIOの製品候補の1つ以上が 正常に開発または商品化されないリスク、AVROBIOまたは当社の共同研究者の進行中または計画中の臨床試験の中止または遅延のリスク、AVROBIOが当社の臨床 試験に十分な数の患者を募集または登録できないリスク、AVROBIOが 試験に十分な数の患者を募集または登録できないリスクが含まれますが、これらに限定されません BIOは、プラトンの特徴を含め、遺伝子治療プラットフォームの意図した利点を実現できない可能性があります®プラットフォーム、製品候補またはその投与に関連する手順の安全性または有効性プロファイルが期待どおりにならないリスク、前臨床試験または臨床試験から観察された 安全性、活性、または効果の持続性のシグナルなどの以前の結果が再現されない、またはAVROBIOの製品候補が関与する進行中または将来の研究または試験で再現されない、または 不可能になるリスク製品候補の規制当局の承認を得て維持するため、リスクはあります希少小児疾患の指定、Innovative Licensing and Access Pathway、またはその他の規制戦略に関連する潜在的な利益を実現できない、製品候補の市場規模と成長の可能性が期待どおりに実現しないリスク、唯一の供給業者を含む第三者のサプライヤーおよび製造業者への依存に関連するリスク 費用と将来の収益の見積もりの正確性に関するリスク、当社の資本要件とニーズに関連するリスク 追加の場合資金調達（継続企業としての存続能力を含む）、当社のプログラム、技術、またはプラトンに関する戦略的機会の特定と追求に関するリスク®プラットフォーム、COVID-19の流行または同様の公衆衛生上の危機に起因する臨床試験および事業の中断 に関連するリスク。これには、そのような中断により登録および開発スケジュールが大幅に遅れたり、開発コストが増加したり、データ収集の取り組みがそのような危機によって損なわれたりその他の影響を受ける可能性があること、 製品候補の知的財産保護を取得および維持する当社の能力に関連するリスク。これらおよびその他のリスクと不確実性、およびAVROBIOの実際の業績が将来の見通しに関する記述に含まれるものと大きく異なる原因となる可能性のあるその他の重要な要因については、AVROBIOの最新の年次または四半期報告書の「リスク要因」というタイトルのセクションを参照してください。また、AVROBIOのその後のファイリングにおける潜在的なリスク、不確実性、および その他の重要な要因についての議論も参照してください証券取引委員会との連絡。AVROBIOは、法律で義務付けられている場合を除き、将来の見通しに関する記述を更新する義務を明示的に否認します。

投資家の連絡先:
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要約連結貸借対照表
(千単位)
(未監査)

 
12月31日
2022
    
12月31日
2021
  
 
             
現金および現金同等物
  
$
92,563
    
$
189,567
  
前払費用およびその他の流動資産
    
7,112
      
9,578
  
資産および設備、純額
    
2,894
      
4,126
  
オペレーティングリース資産
    
1,057
      
−
  
その他の資産
    
323
      
566
  
総資産
  
$
103,949
    
$
203,837
  
                 
買掛金
  
$
384
    
$
3,486
  
未払費用およびその他の流動負債
    
11,732
      
15,900
  
手形（割引後）
    
15,276
      
14,945
  
オペレーティングリース負債
    
1,187
      
−
  
繰延賃料、当期分を差し引いたもの
    
−
      
30
  
負債総額
    
28,579
      
34,361
  
                 
株主資本の総額
    
75,370
      
169,476
  
負債総額と株主資本
  
$
103,949
    
$
203,837
  

要約連結営業明細書
（千単位、1株あたりのデータを除く）
(未監査)

   
3 か月が終了
12月31日
    
年度終了
12月31日
  
   
2022
    
2021
    
2022
    
2021
  
                         
営業経費:
                        
研究開発
  
$
18,137
    
$
19,000
    
$
72,186
    
$
83,114
  
一般管理と管理
    
7,120
      
8,962
      
33,248
      
35,727
  
営業費用の合計
    
25,257
      
27,962
      
105,434
      
118,841
  
                                 
事業による損失
    
(25,257
)
    
(27,962
)
    
(105,434
)
    
(118,841
)
その他の収益（費用）、純額
    
223
      
(265
)
    
(456
)
    
(285
)
純損失
  
$ 
(25,034
)
  
$ 
(28,227
)
  
$ 
(105,890
)
  
$ 
(119,126
)
1株当たり純損失 — 基本および希薄化後
  
$ 
(0.57
)
  
$ 
(0.65
)
  
$ 
(2.42
)
  
$ 
(2.78
)
発行済普通株式の加重平均数（基本株式と希薄化後）
    
43,788
      
43,648
      
43,739
      
42,854