til-20220630虚像000178976912/31Q22022InstilBio.com/20220630#負債およびその他の負債現在P 1 D00017897692022-01-012022-06-3000017897692022-08-10Xbrli：共有00017897692022-06-30ISO 4217：ドル00017897692021-12-31ISO 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バー2021-12-310001789769アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバー2021-12-310001789769アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2021-12-310001789769アメリカ-公認会計基準：アメリカ証券メンバー2022-06-300001789769アメリカ-公認会計基準：アメリカ証券メンバー2021-12-310001789769SRT：最小メンバ数2022-06-300001789769SRT：最大メンバ数2022-06-300001789769TIL：SecuredMortgageLoanMemberアメリカ-GAAP：LoansPayableメンバー2022-06-300001789769TIL：SecuredMortgageLoanMemberアメリカ-GAAP：LoansPayableメンバーSRT：最大メンバ数2022-06-300001789769TIL：SecuredMortgageLoanMemberアメリカ-GAAP：LoansPayableメンバーUS-GAAP：SecuredOvernightFinancingRateSofrOvernightIndexSwapRateRateメンバー2022-06-012022-06-30TIL：投票00017897692020-11-3000017897692020-11-012020-11-300001789769米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-04-012022-06-300001789769米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-04-012021-06-300001789769米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-01-012022-06-300001789769米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-01-012021-06-300001789769アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-04-012022-06-300001789769アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-04-012021-06-300001789769アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-01-012022-06-300001789769アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-01-012021-06-300001789769米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-01-012022-06-300001789769アメリカ公認会計基準：従業員ストックメンバー2021-03-310001789769米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-01-012022-06-300001789769米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2021-01-012021-06-30
アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表10-Q
| | | | | |
☒ | 1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末までJune 30, 2022
あるいは…。
| | | | | |
☐ | 1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
_から_への過渡期
手数料書類番号001-40215
Instil Bio，Inc.
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
| | | | | | | | | | | | | | |
デラウェア州 | | 83-2072195 | |
(登録設立又は組織の国又はその他の管轄区域) | | (国際税務局雇用主身分証明書番号) | |
| |
カエデ通り3963号、350号スイート ダラスです, テキサス州 | | | 75219 (郵便番号) | |
(主な行政事務室住所) | | | |
(972) 499-3350
登録者の電話番号は市外局番を含んでいます
適用されない
(前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
| | | | | | | | |
| クラスごとのタイトル | 取引コード | 登録された各取引所の名称 |
| 普通株、1株当たり額面0.000001ドル | 平屋 | ナスダック株式市場有限責任会社 |
登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)条が提出を要求したすべての報告書を再選択マークで示すかどうか、および(2)このような提出要求を過去90日以内に遵守してきたはい、そうです ☒ No ☐
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者が書類の提出を要求されたより短い時間)に電子的に提出され、S−T法規(本章232.405節)第405条の規定に従って提出しなければならない各相互作用データファイルがその会社のウェブサイトに掲示されているか否かを示すはい、そうです ☒ No ☐
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社か小さい報告会社かを再選択マークで示した。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”の定義を参照されたい。(1つを選択)：
| | | | | | | | | | | |
| 大型加速ファイルサーバ | ☐ | ファイルマネージャを加速する | ☐ |
非加速ファイルサーバ | ☒ | 規模の小さい報告会社 | ☒ |
| | 新興成長型会社 | ☒ |
新興成長型企業であれば、登録者が証券法第7(A)(2)(B)節で提供された任意の新たなまたは改正された財務会計基準を遵守するために、延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示す☐
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐ No ☒
最後までの実行可能日まで、発行者が所属する各種普通株の流通株数を明記した
| | | | | |
| 普通株種別 | 卓越した |
129,694,369普通株、1株当たり額面0.000001ドル | 2022年8月10日 |
カタログ
| | | | | |
| | ページ |
第1部金融情報 | 2 |
項目1.財務諸表(監査なし) | 2 |
簡明総合貸借対照表 | 2 |
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する | 3 |
転換可能優先株と株主権益簡明合併報告書 | 4 |
キャッシュフロー表簡明連結報告書 | 6 |
簡明合併財務諸表付記 | 7 |
項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析 | 18 |
プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示 | 28 |
項目4.制御とプログラム | 28 |
第2部：その他の情報 | 30 |
項目1.法的訴訟 | 30 |
第1 A項。リスク要因 | 30 |
第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用 | 92 |
項目3.高級証券違約 | 92 |
プロジェクト4.鉱山安全情報開示 | 92 |
項目5.その他の情報 | 92 |
項目6.展示品 | 93 |
サイン | 94 |
第1部金融情報
項目1.財務諸表(監査なし)
Instil Bio，Inc
簡明合併貸借対照表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
| | | | | | | | | | | |
| | June 30, 2022 | | 2021年12月31日 |
| 資産 | | | |
| 流動資産： | | | |
| 現金と現金等価物 | $ | 42,463 | | | $ | 37,590 | |
| 有価証券 | 312,144 | | | 416,509 | |
| 前払い費用と他の流動資産 | 13,069 | | | 9,921 | |
| 流動資産総額 | 367,676 | | | 464,020 | |
| 財産·工場·設備·純価値 | 167,126 | | | 121,999 | |
| 経営的リース使用権資産 | 13,658 | | | — | |
| 無形資産 | 10,104 | | | 10,104 | |
| 商誉 | 5,722 | | | 5,722 | |
| その他長期資産 | 4,250 | | | 8,138 | |
| 総資産 | $ | 568,536 | | | $ | 609,983 | |
| 負債と株主権益 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 売掛金 | $ | 5,793 | | | $ | 5,568 | |
| 費用とその他の流動負債を計算しなければならない | 37,167 | | | 34,449 | |
| 価格が合っていたり、今期の部分があります | 252 | | | 1,341 | |
| 流動負債総額 | 43,212 | | | 41,358 | |
| 掛け値があったり、当期分を差し引いたりします | 10,406 | | | 10,980 | |
| 非流動経営賃貸負債 | 6,021 | | | — | |
| 繰延税金負債 | 1,086 | | | 2,426 | |
| ローンに対処する | 49,134 | | | — | |
| その他長期負債 | 345 | | | 20 | |
| 総負債 | 110,204 | | | 54,784 | |
| 引受金及び又は有事項(付記6) | | | |
| 株主権益： | | | |
普通株、額面$0.000001一株一株300,000,000ライセンス株；129,550,297そして129,028,2782022年6月30日と2021年12月31日までの発行済み株式 | — | | | — | |
| 追加実収資本 | 773,715 | | | 757,003 | |
| その他の総合損失を累計する | (557) | | | (87) | |
| 赤字を累計する | (314,826) | | | (201,717) | |
| 株主権益総額 | 458,332 | | | 555,199 | |
| 総負債と株主権益 | $ | 568,536 | | | $ | 609,983 | |
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
Instil Bio，Inc
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 3か月まで
六月三十日 | | 6か月まで
六月三十日 |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 運営費用： | | | | | | | |
| 研究開発 | $ | 41,500 | | | $ | 21,186 | | | $ | 80,674 | | | $ | 35,610 | |
| 一般と行政 | 17,224 | | | 14,195 | | | 32,336 | | | 23,174 | |
| 総運営費 | 58,724 | | | 35,381 | | | 113,010 | | | 58,784 | |
| 運営損失 | (58,724) | | | (35,381) | | | (113,010) | | | (58,784) | |
| 利子収入 | 486 | | | 15 | | | 583 | | | 23 | |
| 利子支出 | (331) | | | — | | | (331) | | | — | |
| その他の費用、純額 | (1,032) | | | (104) | | | (1,448) | | | (41) | |
| 所得税割引前損失 | (59,601) | | | (35,470) | | | (114,206) | | | (58,802) | |
| 所得税割引 | 609 | | | 159 | | | 1,097 | | | 363 | |
| 純損失 | (58,992) | | | (35,311) | | | (113,109) | | | (58,439) | |
| その他総合(赤字)収入： | | | | | | | |
| 外貨換算 | 220 | | | 43 | | | 189 | | | 73 | |
| 有価証券の売却ができず赤字を達成していない | (336) | | | — | | | (659) | | | — | |
| 純総合損失 | $ | (59,108) | | | $ | (35,268) | | | $ | (113,579) | | | $ | (58,366) | |
| 1株当たり基本と希釈して純損失 | $ | (0.46) | | | $ | (0.27) | | | $ | (0.88) | | | $ | (0.71) | |
| 1株当たり純損失の加重平均株式、基本株式及び希薄株式を算出するための | 129,367,833 | | 128,743,123 | | 129,244,334 | | 82,478,284 |
| | | | | | | |
付記はこのような簡明な総合財政状況の構成要素だエヌエスエスです
Instil Bio，Inc
簡単な統合報告書です
転換可能優先株と株主権益
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 普通株 | | 追加実収資本 | | 他の総合を累計する | | 赤字を累計する | | 株主権益合計 |
| | 株 | | 金額 | | | 損 | | |
残高-2021年12月31日 | | 129,028,278 | | | $ | — | | | $ | 757,003 | | | $ | (87) | | | $ | (201,717) | | | $ | 555,199 | |
| インセンティブ株式計画に関連して発行された普通株 | | 189,638 | | | — | | | 338 | | | — | | | — | | | 338 | |
| 株に基づく報酬 | | — | | | — | | | 7,493 | | | — | | | — | | | 7,493 | |
| 純損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | | (54,117) | | | (54,117) | |
| その他総合損失 | | — | | | — | | | — | | | (354) | | | — | | | (354) | |
残高-2022年3月31日 | | 129,217,916 | | | — | | | 764,834 | | | (441) | | | (255,834) | | | 508,559 | |
| インセンティブ株式計画に関連して発行された普通株 | | 332,381 | | | — | | | 565 | | | — | | | — | | | 565 | |
| 株に基づく報酬 | | — | | | — | | | 8,316 | | | — | | | — | | | 8,316 | |
| 純損失 | | — | | | — | | | — | | | — | | | (58,992) | | | (58,992) | |
| その他総合損失 | | — | | | — | | | — | | | (116) | | | — | | | (116) | |
残高-2022年6月30日 | | 129,550,297 | | | $ | — | | | $ | 773,715 | | | $ | (557) | | | $ | (314,826) | | | $ | 458,332 | |
付記はこのような簡明な総合財政状況の構成要素だエヌエスエスです
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 転換可能優先株 | | | 普通株 | | 追加実収資本 | | 他の総合を累計する | | 赤字を累計する | | 株主権益合計 |
| 株 | | 金額 | | | 株 | | 金額 | | | 収入を損ねる | | |
残高-2020年12月31日 | 70,176,046 | | | $ | 331,966 | | | | 20,591,554 | | | $ | — | | | $ | 5,607 | | | $ | (283) | | | $ | (44,923) | | | $ | (39,599) | |
Cシリーズ転換優先株を発行し、価格は$12.581株当たり | 4,174,551 | | | 52,460 | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 初公開普通株引受割引、手数料、発行コストを差し引いた発行 | — | | | — | | | | 18,400,000 | | | — | | | 339,174 | | | — | | | — | | | 339,174 | |
| 転換可能優先株の転換 | (74,350,597) | | | (384,426) | | | | 89,220,699 | | | — | | | 384,426 | | | — | | | — | | | 384,426 | |
| インセンティブ株式計画に関連して発行された普通株 | — | | | — | | | | 530,870 | | | — | | | 1,438 | | | — | | | — | | | 1,438 | |
| 株に基づく報酬 | — | | | — | | | | — | | | — | | | 2,812 | | | — | | | — | | | 2,812 | |
| 純損失 | — | | | — | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (23,128) | | | (23,128) | |
| 外貨換算 | — | | | — | | | | — | | | — | | | — | | | 30 | | | — | | | 30 | |
残高-2021年3月31日 | — | | | — | | | | 128,743,123 | | | — | | | 733,457 | | | (253) | | | (68,051) | | | 665,153 | |
| 初公開に関する繰延融資コスト | — | | | — | | | | — | | | — | | | (158) | | | — | | | — | | | (158) | |
| 株に基づく報酬 | — | | | — | | | | — | | | — | | | 5,745 | | | — | | | — | | | 5,745 | |
| 純損失 | — | | | — | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | (35,311) | | | (35,311) | |
| 外貨換算 | — | | | — | | | | — | | | — | | | — | | | 43 | | | — | | | 43 | |
残高-2021年6月30日 | — | | | $ | — | | | | 128,743,123 | | | $ | — | | | $ | 739,044 | | | $ | (210) | | | $ | (103,362) | | | $ | 635,472 | |
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
Instil Bio，Inc
簡明合併現金フロー表
(単位：千)
(未監査)
| | | | | | | | | | | |
| 6月30日までの6ヶ月間 |
| 2022 | | 2021 |
| 経営活動のキャッシュフロー： | | | |
| 純損失 | $ | (113,109) | | | $ | (58,439) | |
| 純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： | | | |
| 株に基づく報酬 | 15,816 | | | 8,557 | |
| 非現金レンタル費用 | 826 | | | — | |
| 外国為替重計量損失 | 1,477 | | | 45 | |
| 価格の公正価値変動があるかもしれない | (963) | | | (37) | |
| 減価償却および償却 | 1,949 | | | 1,095 | |
| 非現金利子支出 | 331 | | | — | |
| 他にも | (9) | | | — | |
| 経営性資産と負債変動状況： | | | |
| 前払い費用と他の流動資産 | (4,608) | | | (2,778) | |
| その他長期資産 | (1,454) | | | (1,531) | |
| 売掛金 | 915 | | | 1,995 | |
| リース負債を経営する | (96) | | | — | |
| 費用と流動その他の負債を計算しなければならない | (3,386) | | | 1,140 | |
| 経営活動のための現金純額 | (102,311) | | | (49,953) | |
| 投資活動によるキャッシュフロー： | | | |
| 有価証券を購入する | (472,082) | | | — | |
| 有価証券の満期日 | 576,000 | | | — | |
| 家屋·工場·設備を購入する | (46,378) | | | (17,622) | |
| デリバティブ金融商品を購入する | (1,174) | | | — | |
| 投資活動提供の現金純額 | 56,366 | | | (17,622) | |
| 資金調達活動のキャッシュフロー： | | | |
| 初公募株の収益は、発行コストを差し引く | — | | | 339,016 | |
| 転換優先株を発行して得られた金は，発行コストを差し引く | — | | | 52,460 | |
| 株式オプションを行使して得られる収益 | 903 | | | 1,438 | |
| 支払手形収益 | 50,059 | | | — | |
| その他の融資活動 | — | | | (69) | |
| 融資活動が提供する現金純額 | 50,962 | | | 392,845 | |
| 現金と現金等価物の純増加 | 5,017 | | | 325,270 | |
| 現金、現金等価物および限定現金に及ぼす為替レート変動の影響 | (144) | | | (259) | |
| 現金、現金等価物、制限現金--期初 | 38,090 | | | 241,764 | |
| 現金、現金等価物、制限された現金--期末 | $ | 42,963 | | | $ | 566,775 | |
| | | |
| 非現金情報の追加開示： | | | |
| 初公開時に優先株を普通株に転換する | $ | — | | | $ | 384,426 | |
| 支払すべき帳簿、売掛金及びその他の流動負債中の財産、工場及び設備の購入 | $ | 13,274 | | | $ | 9,634 | |
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
Instil Bio，Inc
簡素化合併に関する注記d 財務諸表
(未監査)
1. 業務の組織と記述
Instil Bio，Inc.(“会社”または“Instil Bio”)はテキサス州ダラスに本社を置き、2018年8月にデラウェア州に登録設立された。同社は臨床段階のバイオ製薬会社であり，癌患者治療のための自己腫瘍浸潤性リンパ球(TIL)療法の革新的な細胞療法パイプラインの開発に専念している。主要業務は2019年第1四半期に開始され、当時会社はその基礎TIL技術を内部許可していた。
2. 重要会計政策の概要
陳述の基礎
付属の簡明総合財務諸表はアメリカ公認の会計原則(“GAAP”)に基づいて作成され、その中に会社及び全資本子会社Instil Bio(UK)Ltd.(前身はImmetacyte Ltd.(“Immetacyte”)とComplex Treeutics，LLCの勘定を含む。Immetacyteは2020年3月2日に買収され，Complex Treateutics LLCは2020年10月14日に設立された。すべての会社間の残高と取引はすでに合併中に販売されている。
審査されていない簡明総合財務諸表はすでに審査年度総合財務諸表と同じ基準で作成され、管理層はすべての調整を反映すると考えられ、その中には会社の2022年6月30日までの公允財務状況表に必要な正常経常的調整、2022年6月30日及び2021年6月30日までの3ヶ月及び6ヶ月の簡明総合営業表及び全面損失表、2022年6月30日及び2021年6月30日までの3ヶ月及び6ヶ月の簡明転換優先株及び株主権益簡明総合報告書、及び2022年6月30日及び2021年6月30日までの6ヶ月の現金流量結果のみが含まれる。これらの報告書に開示されている2022年および2021年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月に関連する財務データおよびその他の情報も監査されていない。2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の業績は、2022年12月31日までの1年、任意の他の時期、または今後いずれの年の予想業績を示すとは限らない。同社は簡明な連結財務諸表の発表日から、後続事件を評価した。
添付されていない監査されていない簡明総合財務諸表は、会社が2022年3月7日に米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出したForm 10-K年度報告書に含まれる監査済み財務諸表およびその関連付記と共に読まなければならない。
株式分与と初公開
2021年3月12日、当社は実施した1.2-会社普通株の1対1株式分割。株式分割のため、額面価値は調整されていない。株式分割のため、2021年3月12日までの認可株式を調整した。添付されている簡明総合財務諸表に含まれるすべての株式および各株式情報は、この株式分割を反映するように調整されている。付記されている簡明総合財務諸表及びその付記は、列報のすべての期間の株式分割に対して遡及効力を有する。
当社は2021年3月23日に以下の株式を合弁することで初公開(IPO)を完了した18,400,000普通株の価格は$です20.00一株ずつです。今回発行された純収益総額は、追加のものを含みます2,400,000引受業者の購入選択権を十分に行使した場合に販売される普通株は、引受割引と手数料及びその他の発行費用を差し引いて$となる339.0百万ドルです。
初公募と同時に、当社が当時発行していた転換可能優先株(付記7参照)をすべて合共に自動変換します89,220,699普通株式は、永久株式に再分類される。また、初公募終了後、当社はその会社登録証明書を改訂及び再記載し、発行を許可された普通株式総数を300,000,000授権発行の優先株総株式数は10,000,000それは.最初の公募後には違います。発行された転換可能優先株の株式。
細分化市場
経営分部は企業の構成要素として確認され、その独立した離散財務情報は、首席経営決定者が資源配分に関する決定と業績評価を行う際に評価することができる。会社は以下の点でその運営·管理業務を確認します1つは運営部門です。
現金、現金等価物、制限現金および有価証券
当社は購入日から三ヶ月以下の原始満期日に購入したすべての高流動性投資を現金等価物と見なしています。現金等価物は通貨市場口座に投資される金額を含む。
限定的な現金は、会社員のクレジットカードの担保としての通貨市場口座を含み、総合貸借対照表上の前払い料金及び他の流動資産に分類される。
同社の短期有価証券の購入日の原始期限は1年未満です。当社は有価証券を売却可能な証券に分類して計算し、これらの証券は証券の市場オファーに基づいてその公正価値に基づいて入金される。未実現損益は累積他の総合損失として列報した。売却可能な証券の実現損益は当期収益または発生した純損失に計上されている。取引可能証券は2022年6月30日と2021年12月31日までに米国国庫券からなる。
短期有価証券はその見積もりで公正価値で入金される。当社は、(I)当社が当該証券を売却しようとしているか否か、又は(Ii)当社が予想される回復前に当該証券を売却することを要求される可能性が高いことを含む、その証券が一時的な減価でない可能性があるか否かを定期的に審査する。上記の要因の1つが満たされれば、会社はその減値投資に関する減価損失を計上する。減価損失は簡明総合貸借対照表における投資の減記と簡明総合経営報告書における他の費用の実現済み損失に計上される。
次の表は、統合貸借対照表内に報告された現金、現金等価物、および限定的な現金の入金を提供し、これらの現金の合計は、統合現金フロー表に示される金額と同じである(千で計算)
| | | | | | | | | | | |
| | June 30, 2022 | | 2021年12月31日 |
| 現金と現金等価物 | $ | 42,463 | | | $ | 37,590 | |
| 制限現金 | 500 | | | 500 | |
| 現金、現金等価物、および限定現金 | $ | 42,963 | | | $ | 38,090 | |
新興成長型会社の地位
当社は2012年のJumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)で定義されている新興成長型会社である。雇用法案によると，新興成長型会社は新たなあるいは改正された会計制度の採用を延期することができる
これらの基準が民間会社に適用されるまで、雇用法の公布後に発表された基準。当社は、(I)新興成長型会社又は(Ii)雇用法案で規定されている延長移行期間を明確かつ撤回できない日(早い者を基準とする)まで、この延長移行期間を利用して、新たなまたは改正された会計基準を遵守することを選択している。したがって、これらの簡素化された連結財務諸表は、上場企業の発効日までに新たな会計声明や改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある.
賃貸借証書
当社は、1つの手配に確認された資産が含まれているかどうか、およびテナントが資産を制御する権利があるかどうかを評価することにより、契約開始時にレンタルに属するか、または含まれるかどうかを決定する。テナントは、リースを融資リースまたは経営的リースに分類し、レンタルカテゴリにかかわらず、期限が12ヶ月を超えるすべてのレンタルの使用権資産と賃貸負債を記録しなければならない。リース分類は，レンタル料金が有効金利法に基づくかレンタル期間内の直線基礎に基づいて確認されるかを決定する.当社はリース開始日とその後改訂された後、その投資収益資産及び賃貸負債の初歩的な分類及び計量を決定した。レンタル期間が12ヶ月を超える賃貸契約については、当社はレンタル期間内にレンタル支払いの現在価値を記録して賃貸負債を記録しています。当社の賃貸借契約の期限は、レンタル者が提供する任意のレンタル免除期間を含め、当社が合理的に確実に行使するテナントの選択権を延長または終了することを含む借約の取消不可期間に等しい。ROU資産は関連賃貸負債の帳簿金額に等しく、レンタル開始前の任意の賃貸支払い、採用時の任意の繰延賃貸料及びレンタル者が提供する賃貸インセンティブ措置を調整して得られる。
すべてのカテゴリの対象資産について、会社は12ヶ月以下のレンタル期間を確認しない純資産収益率資産と賃貸負債を選択しました。短期レンタルのレンタルコストはレンタル期間内の直線ベースで確認します。当社は借入金利を逓増する基礎は、当社が類似期限内に担保方式で借金するのに必要な支払金利であり、この額は経済環境下での賃貸支払いに相当すると推定している。
可変賃貸支払いは、発生時に費用を計上し、適用されるROU資産又はリース負債の計量を計上しない。賃貸支払いは固定されていてもよく、可変であってもよいが、会社のレンタル負債計算には固定支払いのみが含まれている。当社の運営リースのリースコストは直線法でレンタル期間内の運営費用内で確認します。同社のレンタルプロトコルには、すべてのカテゴリ資産の費用として支出される公共地域メンテナンス、運営費用、または他のコストのような非レンタル部分が含まれている場合があります。その会社の賃貸契約には残額保証は何も含まれていません。
以下に会社賃貸に関する付記6、支払引受及び又は有事項を参照。
最近可決された会計公告
2016年2月、財務会計基準委員会(“FASB”)は、FASB ASCテーマ840、レンタル(テーマ840)の代わりに、2016-02号会計基準更新(“ASU”)リース(テーマ842)を発表し、テナントおよびレンタル者に確認、計量、列報、開示リースの原則を提供した会社は新基準を採用し，2022年1月1日に施行され，改正された遡及移行法が採用された。2022年1月1日の採用後、会社は純資産とリース負債総額が#ドルであることを確認しました15.4百万ドルとドル8.9既存のレンタル手配によると、残りのレンタル支払いの現在値はそれぞれ1，000，000ドルです。同社は改正された遡及移行法を採用しており、以前の期間を再計算していない。標準が許可されている場合、当社は履歴レンタル分類の継続を許可することを含む移行実用的に便宜的な方策を選択した当社のリースに関する新会計政策は、上記賃貸借契約及び付記6に記載されています約束と事項があります。
FASBは2016年6月、ASU第2016-13号、金融商品-信用損失(主題326)：金融商品信用損失の計量を発表した。また、FASBは2019年4月にASU番号2019-04を発表し、テーマ326を編集改善し、2019年5月にASU 2019-05、金融商品-信用損失(テーマ326)-方向性移行救済を発表した。改訂は、融資、債務証券、売掛金、賃貸純投資、表外信用開放、再保険売掛金、および契約権利の範囲から除外されない他の金融資産に影響を及ぼす当社は2022年1月1日に本基準を採用します。この基準を採用することは、会社の簡明な総合財務諸表や開示に実質的な影響を与えていない。
2019年12月、FASBはASU第2019-12号を発表しました。所得税(話題740)：所得税の会計計算を簡略化する。この基準は、740の一般原則のいくつかの例外を削除することによって、所得税の会計計算を簡略化し、既存のガイドラインを明確におよび修正することによって、一貫性適用を改善する当社は2022年1月1日に本基準を採用します。この基準を採用することは、会社の簡明な総合財務諸表や開示に実質的な影響を与えていない。
3. 貸借対照表の構成要素
財産·工場·設備·純価値
財産、工場、設備の純額には以下の項目が含まれる(千計)
| | | | | | | | | | | |
| June 30, 2022 | | 2021年12月31日 |
| 土地 | $ | 31,243 | | | $ | 31,243 | |
| 実験室装置 | 13,554 | | | 13,962 | |
建物.建物(1) | 31,516 | | | 6,034 | |
| オフィス及びコンピュータ装置 | 3,116 | | | 2,239 | |
| 賃借権改善 | 2,124 | | | 1,836 | |
| 製造設備 | 1,528 | | | 1,717 | |
| 車両 | 64 | | | 64 | |
| 建設中の工事 | 88,600 | | | 67,883 | |
| 財産·工場と設備の合計 | 171,745 | | | 124,978 | |
| 減算：減価償却累計 | (4,619) | | | (2,979) | |
| 財産·工場と設備を合計して純額 | $ | 167,126 | | | $ | 121,999 | |
______________________________________________________________
(1)当社がカリフォルニア州タルザナに位置する臨床製造施設の一部として開発した建物に関する。この建物は2022年6月30日までの四半期末に使用され、投入準備ができており、減価償却は2022年9月30日に終了する四半期に開始される。
減価償却費用は$1.0百万ドルとドル0.72022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月はそれぞれ1.9百万ドルとドル1.12022年6月30日と2021年6月30日までの6カ月はそれぞれ100万ドル
費用とその他の流動負債を計算しなければならない
計算すべき費用および他の流動負債には、以下の項目が含まれる(千で計算)
| | | | | | | | | | | |
| | June 30, 2022 | | 2021年12月31日 |
| 建造コストを計算する | $ | 15,483 | | | $ | 12,085 | |
| 報酬と福祉に計上すべきである | 11,214 | | | 11,928 | |
| 研究·開発·臨床試験費用を計算すべきである | 4,546 | | | 4,234 | |
| 賃貸負債を経営し、流動 | 1,978 | | | — | |
| 運営費用を計算する | 3,055 | | | 5,292 | |
| その他流動負債 | 891 | | | 910 | |
| 費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない | $ | 37,167 | | | $ | 34,449 | |
4. 公正価値計量
現金および現金等価物の公正価値は，現金および現金等価物が購入時納期が3カ月未満の短期高流動性投資を含むため，帳簿価値とほぼ同じである。現金と現金等価物は、同じ資産が活発な市場での市場オファーであるため、第1級資産に分類される。通貨市場基金はオープン共同基金であり、現金、政府証券及び/又は完全担保の買い戻し協定に投資する。報告された資産純資産に基づいてこれらの基金を推定する程度については、公正価値階層構造の第1レベルに分類される
公正価値レベルの第2レベル分類の米国国庫券からなる短期有価証券の推定値は、ブローカーまたは取引業者のオファー、定価源または適切な期限の代替米国政府国債収益率を含む他の観察可能な投入に基づく。
以下の表は、公正な価値で恒常的に計量された資産および負債の情報をレベル別に提供します
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年6月30日まで |
| レベル1 | | レベル2 | | レベル3 | | 合計する |
| (単位：千) |
| 金融資産 | | | | | | | |
| 貨幣市場基金 | $ | 9,781 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 9,781 | |
| アメリカ国庫券 | — | | | 312,144 | | | — | | | 312,144 | |
| デリバティブ金融商品 | — | | | 1,106 | | | — | | | 1,106 | |
| 合計する | $ | 9,781 | | | $ | 313,250 | | | $ | — | | | $ | 323,031 | |
| 金融負債 | | | | | | | |
| 値段が合うかもしれない | $ | — | | | $ | — | | | $ | 10,658 | | | $ | 10,658 | |
| | | | | | | |
| 2021年12月31日まで |
| レベル1 | | レベル2 | | レベル3 | | 合計する |
| (単位：千) |
| 金融資産 | | | | | | | |
| 貨幣市場基金 | $ | 18,493 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 18,493 | |
| アメリカ国庫券 | — | | | 416,509 | | | — | | | 416,509 | |
| 合計する | $ | 18,493 | | | $ | 416,509 | | | $ | — | | | $ | 435,002 | |
| 金融負債 | | | | | | | |
| 値段が合うかもしれない | $ | — | | | $ | — | | | $ | 12,321 | | | $ | 12,321 | |
2022年6月30日までの6カ月と2021年12月31日までの年度では，1級，2級，3級測定データは調入や呼び出しが行われていない。2022年6月30日と2021年12月31日まで、公正価値階層構造に第三級証券はない。上述した派生金融商品は、付記6に記載された金利交換に関し、簡明な総合貸借対照表内の他の長期資産を計上する。
5. 金融商品
2022年6月30日および2021年12月31日に販売可能な有価証券に分類されるのは、以下を含む(千単位)
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| June 30, 2022 |
| 成熟性 | 原価を償却する | 未実現収益 | 未実現損失 | 公正価値 |
| アメリカ国庫券 | 1年もたたないうちに | $ | 312,853 | | $ | — | | $ | (709) | | $ | 312,144 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2021年12月31日 |
| 成熟性 | 原価を償却する | 未実現収益 | 未実現損失 | 公正価値 |
| アメリカ国庫券 | 1年もたたないうちに | $ | 416,559 | | $ | — | | $ | (50) | | $ | 416,509 | |
経営陣がすべての有価証券が現在の業務に利用可能であると考えているので、2022年6月30日および2021年12月31日まで、契約満期日が1年未満の有価証券、または満期日が1年を超える有価証券が現在の証券に分類される。当社は有価証券を売却するつもりはありませんし、当社に償却コストベースを回収する前にこれらの証券を売却することを要求することはあまりありません。
6. 引受金とその他の事項
経営リース義務
同社は現在、大ロサンゼルス、カリフォルニア州、ダラス、テキサス州、イギリスとアメリカの他の地域でオフィス空間と実験室空間をレンタルしている。同社がレンタルした施設の元のレンタル条項の範囲は2至れり尽くせり5主に当社に保証金の年間提供を要求していますが、あるリースは当社が初期賃貸期間が満了したときにレンタル契約を更新する権利があると規定していますが、各種賃貸契約は計画通り年ごとにレンタル料を増加させています。当社は既存の賃貸契約に対して賃貸借継続選択権を行使することは当社が一任適宜決定し、ROU資産や賃貸負債の計量には計上しておらず、当該等の資産や賃貸負債は合理的に行使することを確定していないためである。いくつかのレンタル契約は、無料賃貸料またはテナント改善手当を提供し、そのうちのいくつかの改善は、レンタル改善に分類され、改善された推定使用年期またはレンタル残り期間の間に短い時間で償却されるが、当社が生成した他のテナントは、レンタル契約満了時に所有者に返還され、当社の簡明総合貸借対照表上の資産ではない。
会社運営ROU資産と賃貸負債に関する情報は以下の通りです(年とパーセンテージを除いて千単位)：
同社のレンタルコストには、以下の項目が含まれている(千で計算)
| | | | | | | | |
| 2022年6月30日までの3ヶ月 | 2022年6月30日までの6ヶ月間 |
| 短期賃貸コスト | $ | 183 | $ | 350 |
| リースコストを経営する | 1,349 | 2,672 |
| 可変リースコスト | 242 | 460 |
| 総賃貸コスト | $ | 1,775 | $ | 3,483 |
次の表は、会社のレンタル義務に関するキャッシュフロー情報(単位：千)：をまとめています
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| 2022年6月30日までの3ヶ月 | 2022年6月30日までの6ヶ月間 |
| 賃貸負債経営のための現金 | $ | 1,214 | | $ | 1,819 | |
次の表は、同社の賃貸資産と負債(千単位)をまとめた
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| 2022年6月30日まで |
| 経営的リース使用権資産 | $ | 13,658 | |
| 流動経営賃貸負債 | $ | 1,978 | |
| 非流動経営賃貸負債 | $ | 6,021 | |
次の表は、会社のレンタル義務に関する他の補足情報をまとめています
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| 2022年6月30日まで |
| 加重平均残存賃貸年限(年) | 3.9 |
| 加重平均割引率 | 6.70 | % |
経営賃貸負債の次の将来の最低賃貸支払い(千で計算)
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| 2022年6月30日まで |
| 2022年(残り6ヶ月) | $ | 1,209 | |
| 2023 | 2,463 | |
| 2024 | 2,214 | |
| 2025 | 1,920 | |
| 2026 | 1,274 | |
| 将来のレンタル支払総額 | 9,080 | |
| 差し引く：推定利息 | 1,081 | |
| 賃貸負債残高合計 | 7,999 | |
| 差し引く：経営リース負債の当期分 | 1,978 | |
| 非流動経営リース負債総額 | $ | 6,021 | |
ASC 840によると、レンタル項目で確認されたレンタル料は#ドルです0.8百万ドルとドル1.22021年6月30日までの3カ月と6カ月はそれぞれ100万ドル。
キャンセル不可の経営リースによると、将来の最低賃貸支払いは(千計)
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| 2021年12月31日まで |
| 2022 | $ | 2,411 | |
| 2023 | 2,354 | |
| 2024 | 2,215 | |
| 2025 | 1,936 | |
| 2026 | 1,272 | |
| 合計する | $ | 10,188 | |
法律訴訟
当社は時々その正常な業務活動中にいくつかの負債が発生する可能性があります。将来支出が発生する可能性があり、その等の支出が合理的に見積もることができる場合、当社はその等の事項について負債を計上しなければならない。確率と推定金額を決定するためには，重大な判断が必要である.当社はこれらの問題の解決はその財務状況、経営業績やキャッシュフローに大きな悪影響を与えないと予想しています
Tarzanaの土地と建物を買収する
カリフォルニア州タルザナ開発プロジェクトが買収した土地と建築に対する当社の契約約束は、総請負業者の未返済支出に限られているため、2022年6月30日と2021年12月31日現在、33.3百万ドルとドル63.2百万は、それぞれ契約が約束したこのプロジェクトの発展だ
債務
2022年6月、会社の完全子会社Complex Treeutics Mezzanine LLCと会社の全資本間接子会社Complex Treatetics LLCが担保建設融資を締結しました
カリフォルニア州タルサナにある土地や建築(“物件”)を担保に建設中のサンドイッチ建築ローン(総称“ローン”)と呼ばれている。ローンの初期元本金額は#ドルです52.1100万ドル未来の追加元金は最高$に達する32.9100万ドルで、進行中の不動産建設コストに資金を提供する。融資元金は2025年7月に支払われ、2027年7月に延期されることが選択される。そのため、債務発行コスト#ドルを差し引くと、融資元金は簡明総合貸借対照表で非流動負債とされている3.0百万ドルです。このローンは会社が保証し，物件を抵当にして，1か月保証して隔夜融資金利あるいはSOFRプラス利息で利息を計算する5.25年利率です。2022年6月30日までの四半期で、会社の実質金利は約7.8%です。この融資には、会社に対する重大な契約の締結と追加債務を招く能力の制限が含まれている慣用的な否定と肯定契約が含まれている。同社はまた、少なくとも#ドルの総合純資産と流動資産を維持しなければならない85.0百万ドルとドル85.0それぞれローン契約で定義された100万ドルです。同社は2022年6月30日現在、融資条項を遵守している。同社はまた、その財産に対して一定の保険範囲を維持することを要求されている。融資の会社貸借対照表における帳簿価値はその公正価値に非常に近い。この融資について、当社は付記5で述べたように、その最高金利を効果的に制限するための金利交換協定を締結した。
7. 権益
普通株
普通株は1株当たり権利がある1つは投票しましょう。普通株式保有者は資金が合法的に利用可能で、取締役会によって発表された場合に配当金を獲得する権利があるが、すべての種類の発行済み株式の所有者が優先配当権を有することに制限されなければならない。取締役会は設立以来現金配当金を派遣することを発表していない
2020年11月、会社はブラウンセン·クラウチ最高経営責任者と#ドルの限定請求権簿に署名しました1.1100万ドルの総額から3.2既得株式オプションの行使で発行された普通株百万株。この紙幣の利率は2.5年利，満期日は(I)比較的早い者を基準とする5年当該便の日付から起算するか(Ii)1つは会社が米国証券取引委員会に会社の普通株式をカバーする最初の登録説明書を提出または提出する前の営業日。手形項下の元金と利息は随時返済でき、処罰を受けない。会社は約束手形に対して部分的な追徴権しかないため、会社は受取手形は実質的ではないと考えている。したがって、受取手形は簡明総合財務諸表に反映されておらず、関連株式取引は受取手形が現金で決済されたときに記録される。約束手形は2021年1月に全額返済された。
2021年3月23日に、当社は引受を通じて合算した18,400,000普通株の価格は$です20.001株当たり(付記2参照)
2022年6月30日現在、会社は未返済の129,550,297普通株です。
転換可能優先株
初公募と同時に，会社が当時発行していた転換可能優先株を自動的に合計に変換する89,220,699普通株式は、永久株式に再分類される。最初の公募後には違います。優先株の株式を発行した。
2021年優先株活動
当時すべての転換可能優先株の流通株は合計に変換された89,220,699普通株は2021年3月23日、当社初公募株の締め切りとなります(付記2参照)。初公募が完了した後、当社の現行改訂及び再記載された会社の登録証明書は当社が最も多く発行することを許可しました10,000,000優先株の価格は$0.000001一株当たりの額面。その会社の取締役会
取締役は許可を得て1つまたは複数のシリーズの優先株の発行について規定し、株式の数を決定し、各シリーズについて取締役会が当該等の株式を発行または変更することについて可決した1つまたは複数の決議案に掲載され、明示された投票権(全面的または有限または無投票権)、指定、優先および相対、参加、選択またはその他の権利およびその制限、制限または制限。2022年6月30日までに違います。当社が発行した優先株です。
8. 株に基づく報酬
2021年株式インセンティブ計画
2021年3月、当社は“2021年株式インセンティブ計画”(以下、“2021年計画”と略す)を採択し、今回のIPOで正式に発効した。2021年3月、会社の取締役会と株主は2021年計画を承認した。2021年計画は、(I)奨励株式オプション、(Ii)非法定株式オプション、(Iii)株式付加価値権、(Iv)制限株式報酬、(V)制限株式単位報酬、(Vi)業績奨励、および(Vii)関連会社の従業員およびコンサルタントを含む他の形態の株式奨励を付与することができる持分インセンティブ計画である。2021年計画は、会社の2018年株式インセンティブ計画(“2018年計画”)の後継者です。2021年計画の発効後、2018年計画に基づいてさらなる贈与を提供することはできませんが、2018年計画に基づいて付与された未完成株式奨励は、2018年計画の条項によって引き続き管轄されます。
As of June 30, 2022, 5,613,9972021年計画によると、普通株式はまだ発行可能だ。2022年6月30日現在、“2021年計画”により発行された株式総数は12,854,437株式です。
株式に基づく報酬の補償費用は必要なサービス期間内に確認する。 株式オプション報酬の公正価値は、価格変動性、無リスク金利、期待配当、および予想される従業員株式オプション行使行為に関する仮定に関するブラック·スコルスオプション定価モデルを使用して推定される。
次の表は、会社の経営報告書と総合損失に含まれる株式ベースの補償(千)を示しています
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 3か月まで
六月三十日 | | 6か月まで
六月三十日 |
| | 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 研究開発費 | $ | 3,596 | | | $ | 2,043 | | | $ | 6,825 | | | $ | 3,448 | |
| 一般と行政費用 | 4,727 | | | 3,702 | | | 8,991 | | | 5,109 | |
| 株式に基づく報酬総支出 | $ | 8,323 | | | $ | 5,745 | | | $ | 15,816 | | | $ | 8,557 | |
2022年6月30日までに97.32018年計画と2021年計画で付与された未帰属株式オプションに関する未確認補償コスト総額に基づき，加重平均期間で確認される予定である2.7何年もです
従業員株購入計画
当社は2021年3月、初公募株に関連して発効する従業員株購入計画(“ESPP”)を採択した。会社の取締役会と株主は2021年3月に従業員持株計画を採択した。ESPPは最初に計画に参加した従業員のために最大購入を提供しました1,237,000普通株です。同社はまだESPPによる従業員へのサービスを開始していない。
9. 1株当たり純損失
以下の希釈可能な流通株はその逆希釈作用のため、本報告に掲げる期間の1株当たり減損純損失を計上していない
| | | | | | | | | | | |
| 六月三十日 |
| | 2022 | | 2021 |
| 普通株購入株式オプション | 24,096,736 | | 19,863,690 |
項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析
以下の財務状況および経営成果の検討および分析は、本四半期報告におけるForm 10-Qおよび2021年12月31日現在の監査済み財務諸表および付記、および関連経営陣の財務状況および経営成果の検討および分析に含まれる監査されていない簡明な総合財務諸表および関連付記と共に読まなければならず、両者は、2022年3月7日に米国証券取引委員会(“SEC”)に提出された10-K年次表報告に含まれる。文意が別に指摘されている以外に、本四半期報告で10-Q表で言及されている“私たち”、“私たち”と“私たち”はInstil Bio，Inc.を指す
前向きに陳述する
本議論における情報には、1933年“証券法”(改正)第27 A条又は“証券法”(改正)及び“1934年証券取引法”(改正)第21 E条の意味に適合する前向き陳述及び情報が含まれており、これらの陳述及び情報は、これらの条項によって作成された“安全港”によって制約されている。これらの展望的な陳述は、我々の戦略、将来の業務、将来の財務状況、将来の収入、予想コスト、見通し、および管理計画および目標に関する陳述を含むが、これらに限定されない。すべての前向き表現がこれらの識別語を含むわけではないが、“予想”、“信じる”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“計画”、“プロジェクト”、“将”、“将”、および同様の表現は、前向き表現を識別することを意図している。私たちは私たちの展望声明で開示された計画、意図、または予想を実際に達成できないかもしれません。あなたは私たちの展望的声明に過度に依存してはいけません。実際の結果または事件は、私たちが前向きな陳述で開示した計画、意図、および予想とは大きく異なるかもしれない。これらの前向き声明は、リスクおよび不確実性要因に関連しており、本10-Q表四半期報告書の第II部分1 A項“リスク要因”および米国証券取引委員会に提出された他の文書で述べられたリスクを含むが、これらに限定されないが、我々の実際の結果は前向き声明の結果と大きく異なる可能性がある。前向き表現は作成された日からのみ適用され、私たちは前向き表現を更新する義務を負いません。
概要
著者らは臨床段階の生物製薬会社であり、自己腫瘍浸潤性リンパ球(TIL)による癌患者の革新的な細胞治療パイプラインの開発に専念している。著者らは成功したチームを結成し、多種の細胞療法の開発、製造、監督管理の承認と商業化に成功した記録がある。我々の最適化および拡張可能な製造プロセスを使用して、私たちは、進行黒色腫の治療のための主要なTIL候補製品ITIL-168を進めている。TIL製品の慈悲使用計画の臨床結果に基づいて、著者らはアメリカ食品と薬物管理局(FDA)に新薬研究申請或いはINDを提出し、2021年末にDelta-1を開始することを許可され、これは末期黒色腫患者に対する第二段階試験であり、この患者の疾病はPD-1阻害剤治療後に進展し、もしBRAFが突然変異すれば、2021年末に標的治療を行う。我々は2024年初めにTOPLINE安全性と有効性データを公表する予定であり、この試験はFDAへの生物製品許可証申請(BLA)の提出を支持し、欧州医薬品局(EMA)にマーケティング許可申請(MAA)を提出することを支持できると信じている。2022年8月，ITIL−168とペブロリズマブの一期試験であり，非小細胞肺癌，子宮頸癌，頭頸部扁平上皮癌を含む未満足医療ニーズの他の適応を治療するためのDelta−2を開始した。承認されれば、ITIL−168は当社が運営する内部製造施設で生産され、我々の臨床試験や商業販売に使用される
我々はまた，我々の共刺激抗原受容体やCostarプラットフォームを用いた新しい遺伝子工学TIL療法を開発している。これらの修飾TILは依然としてそれらの天然、患者特異的なT細胞受容体(TCR)に依存して腫瘍新しい抗原に結合するが、すでに新しい補星分子を発現するまで増強し、これらの補星分子は共通の腫瘍関連抗原と結合し、そして腫瘍微小環境中のT細胞に強力な共刺激を提供する。STARが天然TCRを介した腫瘍の新たな抗原認識過程においてTIL活性化を増強する能力を補佐し，免疫治療に耐性のある癌タイプの患者にTIL治療をもたらす可能性が考えられる。2022年7月、我々は主要パートナー候補製品ITIL-306の試用を開始しました。ITIL-306中の補星分子は葉酸受容体αに結合し、葉酸受容体αは1種の腫瘍関連抗原であり、多くの固形腫瘍に普遍的に発現し、最初にITIL-306で研究される3種類の癌：非小細胞肺癌、卵巣癌と腎臓癌を含む。
私たちは2018年8月に設立された。2019年2月、私たちはImmetacyte Ltd.あるいはImmetacyteとライセンス契約を締結し、この協定に基づいて、私たちはImmetacyteのノウハウ、ノウハウと知的財産権のグローバル許可を得て、TIL療法の研究、開発、製造、商業化に使用した。Immetacyteは2011年から同情的な使用計画の下でTIL製品を製造してきた。2020年3月，我々はImmetacyte 100%の株を買収し，Immetacyte許可プロトコルを終了した.我々がImmetacyteを買収することは，主に進行中の開発，すなわちIPR&Dを行うためであり，癌患者治療のための自己TIL療法の革新的な細胞療法パイプラインの開発に重要である。この知的財産権の研究開発を利用して、著者らは製造技術に対して最適化と規模調整を行った。
設立以来、私たちは深刻な運営損失を抱えてきた。2022年6月30日までの3ヶ月間の純損失は5900万ドルで、2022年6月30日までの6ヶ月間の純損失は1.131億ドルだった。2022年6月30日現在、私たちの累計赤字は3兆148億ドルです。2022年6月30日現在、私たちは、4250万ドルの現金および現金等価物、50万ドルの制限現金、および3.121億ドルの有価証券を含む3.551億ドルの現金、現金等価物、制限現金および有価証券を持っている。私たちは予測可能な未来に純損失が続くことを予想し、私たちの研究開発費、一般と行政費用、資本支出は引き続き増加すると予想される。
新冠肺炎の流行がわれわれの業務に与える影響
2020年3月11日、世界保健機関は新冠肺炎の爆発を全世界大流行と同定し、抑制と緩和措置を提案した。それ以来、国際、連邦、州、地方公共衛生と政府当局は、イギリスとカリフォルニア州を含む世界各地での新冠肺炎の発生と伝播を抑制し、対抗するために非常に行動し、私たちの行動の大部分はこれらの地域で行われている。これらの行動には、旅行禁止、隔離、および同様の命令が含まれており、多くの個人が日常活動を大幅に制限し、多くの企業に正常な運営を減少または停止することを要求している。著者らはずっと新冠肺炎疫病の持続的な発展及び著者らの業務に対する潜在的な影響を密接に注目してきた。新冠肺炎の原因で、私たちはウイルスの従業員へのリスクを最小限に抑えるための予防措置を取っている。しかも、私たちは今大部分の職員たちが遠隔作業をしている。今まで、私たちは私たちの重要な業務活動を続け、私たちの臨床プロジェクトを推進することができました。しかし，将来的には，われわれの臨床試験で参加者を募集することはより困難になる可能性があり，臨床開発スケジュールを遅らせる可能性がある。新冠肺炎疫病は著者らの運営結果と全体の財務業績に対する更に広範な影響は依然として不確定であり、最近のオミック変種及び各種亜型の伝播によるいかなる影響を含むが、今まで、新冠肺炎の大流行はまだ私たちの運営結果或いは資金を調達して運営を維持する能力に実質的な不利な影響を与えていない。大流行の経済影響とそれによる社会変化は現在予測できず、将来の金融影響は予想と異なる可能性がある
新冠肺炎がわれわれの業務に及ぼす潜在的悪影響のさらなる検討については，“リスク要因”を参照されたい
経営成果の構成部分
運営費
研究と開発
研究開発費は私たちの運営費用の大きな部分を占めている。研究開発費には、主に研究開発、製造、監視、その他のサービス支払いが含まれ、次いで賃金、福祉、その他の人員関連費用が含まれ、株式ベースの給与、専門サービス料、施設およびその他の関連費用が含まれる。また、研究·開発費は、返済可能な税収及び支出控除及びイギリス政府が提供する贈与を差し引いた純額である。2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、計画通りに研究開発費を割り当てていません
私たちの臨床開発活動を強化し、より多くの人を募集して私たちの研究や開発を支援することに関連する費用が生じるため、将来的には、私たちの研究·開発費用が大幅に増加することが予想される。我々の将来の非臨床·臨床開発計画への支出は，時間と完成コストの多くの不確実性の影響を受けている。臨床試験および候補製品開発の持続時間、コスト、および時間は、様々な要素に依存する
·臨床試験およびその他の研究·開発活動の範囲、進捗、費用；
·規制当局が要求する潜在的安全監視および他の研究；
·重大で変化する政府の規制；
·承認された時間と受け入れ状況を規制する(あれば)
必要な臨床研究を行い、FDAと他の監督管理機関の承認を得る過程は高価で時間がかかり、候補製品の開発成功も非常に不確定である。我々の研究·開発プロジェクトに関するリスクと不確定要因は，本四半期報告の“リスク要因”の節でより全面的に議論されている。これらのリスクと不確実性のため、私たちはどの程度の確実性で私たちの研究開発プロジェクトの持続時間と完成コストを決定することができませんか、あるいは私たちがいつ、あるいはどの程度規制部門の承認を得た候補製品の商業化および販売から収入を得るかどうかを決定することはできません。私たちは私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を得ることに決して成功しないかもしれない
一般と行政
一般および行政費用には、株式ベースの報酬を含む行政、財務、その他の行政機能者の給与と人事関連費用が主に含まれる。一般および行政費用には、会計、監査、法律、税務、コンサルティングサービスのために支払われる専門費用、保険料、求人費用、出張費、償却および減価償却、その他の一般および行政費用も含まれる
私たちは、私たちの研究開発活動と運営、私たちの業務の成長を支援するために、従業員数を増やし続け、私たちの任意の候補製品が市場から承認されれば、商業化活動を支援するために、予測可能な未来に、私たちの一般的かつ管理費用が大幅に増加すると予想している。また、上場企業としての運営には、米国証券取引委員会規則の遵守に関連する費用、追加の役員や役人の保険費用、投資家関係活動、その他の行政や専門サービスを含む追加費用が発生し続けることが予想されます。
利子収入
利息収入には、私たちの現金と現金等価物口座に持っている基金の利息収入と、有価証券が含まれています。
利子支出
利息支出には私たちの支払手形の利息支出が含まれています。
その他の費用、純額
その他の費用、純額は主に外国為替再計量収益と他の費用と収入を含む。
所得税支給
私たちはアメリカと私たちが運営している外国司法管轄区イギリスで所得税を払わなければならない。イギリスの法定税率はアメリカとは違う。したがって、私たちの有効税率はイギリスとアメリカの収入の相対割合、研究開発税収控除の獲得性、私たちの繰延税金資産と負債の推定値の変化、税法の変化によって変化する
繰延税金資産の現金化能力を評価する際には、管理層は、繰延税金資産の一部または全部が現金化できない可能性が高いかどうかを考慮する。繰延税金資産の最終的な現金化は、これらの一時的差額控除可能期間中に生成された将来の課税所得額に依存する。我々が経営している業務の不確実性により、将来の収益性を予測することは困難であり、過去の収益性は必ずしも将来の収益性を暗示しているとは限らない。2022年6月30日、米国実体の繰延税純資産に対して全額推定手当を維持した。評価は、当社設立以来の累積純営業損失の存在と、この等の純運営損失を前期に繰り越すことができないことなど、当社に関するプラスおよび負の証拠に基づいて提供されている。また、当社は、これらの資産の利益は予見可能な未来では実現できない可能性が高いと考えている
経営成果
2022年6月30日までおよび2021年6月30日までの3カ月間の比較
次の表は、2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月間の運営結果(単位：千)：をまとめています
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日までの3ヶ月間 | | 変わる |
| 2022 | | 2021 | | $ |
| 運営費用： | | | | | |
| 研究開発 | $ | 41,500 | | | $ | 21,186 | | | $ | 20,314 | |
| 一般と行政 | 17,224 | | | 14,195 | | | 3,029 | |
| 総運営費 | 58,724 | | | 35,381 | | | 23,343 | |
| 運営損失 | (58,724) | | | (35,381) | | | (23,343) | |
| 利子収入 | 486 | | | 15 | | | 471 | |
| 利子支出 | (331) | | | — | | | (331) | |
| その他の費用、純額 | (1,032) | | | (104) | | | (928) | |
| 所得税割引前損失 | (59,601) | | | (35,470) | | | (24,131) | |
| 所得税割引 | 609 | | | 159 | | | 450 | |
| 純損失 | $ | (58,992) | | | $ | (35,311) | | | $ | (23,681) | |
研究と開発費
2022年と2021年6月30日までの3ヶ月間、研究開発費はそれぞれ4150万ドルと2120万ドルだった。研究と開発費が2，030万ドル増加したのは主に
•従業員数と研究開発者の関連コストを増加させ、160万ドルの株式報酬支出を増加させ、臨床製造を含むより多くの臨床試験活動をサポートし、それによって1090万ドルのコストを増加させる
•私たちの臨床試験および拡大された臨床製造活動を含む520万ドルの研究および臨床開発活動に関連するコスト；
•施設や間接費用、減価償却や償却その他の費用に関する費用420万ドル。
一般と行政費用
2022年と2021年6月30日までの3ヶ月間、一般と行政費用はそれぞれ1720万ドルと1420万ドル。300万ドル増加した主な理由は
•従業員数の増加と人員関連のコストは390万ドル増加し、株式ベースの報酬支出は100万ドル増加し、増加している業務と臨床試験の準備を支援している
•施設やオフィス費用の減少による費用の100万ドルの削減で相殺された。
利息収入、利息費用、その他の費用、純額
2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月間、利息収入、利息支出、その他の支出の純額はそれぞれ90万ドルと10万ドルだった。総額が80万ドル増加したのは
•外貨取引の損失は90万ドル
•私たちは手形の利息支出30万ドルを支払います
•私たちの投資利息収入は50万ドル増加し、この影響を相殺した。
所得税割引
2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月間の所得税優遇は、イギリスでの業務の繰延所得税と関係があります。
2022年6月30日までと2021年6月30日までの6ヶ月間の比較
次の表は、2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間の運営結果(単位：千)：をまとめています
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 6月30日までの6ヶ月間 | | 変わる |
| 2022 | | 2021 | | $ |
| 運営費用： | | | | | |
| 研究開発 | $ | 80,674 | | | $ | 35,610 | | | $ | 45,064 | |
| 一般と行政 | 32,336 | | | 23,174 | | | 9,162 | |
| 総運営費 | 113,010 | | | 58,784 | | | 54,226 | |
| 運営損失 | (113,010) | | | (58,784) | | | (54,226) | |
| 利子収入 | 583 | | | 23 | | | 560 | |
| 利子支出 | (331) | | | — | | | (331) | |
| その他の費用、純額 | (1,448) | | | (41) | | | (1,407) | |
| 所得税割引前損失 | (114,206) | | | (58,802) | | | (55,404) | |
| 所得税割引 | 1,097 | | | 363 | | | 734 | |
| 純損失 | $ | (113,109) | | | $ | (58,439) | | | $ | (54,670) | |
研究と開発費
2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間、研究開発費はそれぞれ8，070万ドルと3，560万ドル。研究開発費が4510万ドル増加したのは主に
•2，470万ドルのコストは、私たちの研究開発者が、臨床製造を含む増加した臨床試験活動をサポートするために、株式ベースの報酬支出340万ドルを増加させることを含む従業員数および関連コストを増加させたからである
•1，090万ドルの研究および臨床開発活動に関連するコストは、我々の臨床試験および拡大された臨床製造活動を含む
•施設と間接費用、減価償却と償却、その他の費用に関する費用は950万ドルです。
一般と行政費用
2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間、一般と行政費用はそれぞれ3230万ドルと2320万ドル。920万ドル増加したのは
•従業員の増加と関係者の費用は960万ドル増加し、株式ベースの報酬は390万ドル増加し、増加している業務を支援し、臨床試験の準備を行っている
•情報技術や施設相談に関する費用は40万ドルです
•施設費，オフィス料金，保険料，その他の行政費用の減少による費用減少80万ドルが相殺された
利息収入、利息費用、その他の費用、純額
2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間、利息収入、利息支出、その他の費用純額はそれぞれ120万ドルとゼロだった。120万ドル増加した主な理由は
•外貨取引損失は140万ドル
•私たちは手形の利息支出30万ドルを支払います
•私たちの投資利息収入は60万ドル増加し、この影響を相殺した。
所得税割引
2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間の所得税優遇は、イギリスでの業務の繰延所得税と関係があります。
流動性と資本資源
流動資金源
設立以来、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、私たちは重大な運営損失が発生した。私たちは規制機関のマーケティング承認を受けた製品は何もありません。もしあれば、数年以内に候補製品の販売から収入が発生しないと予想しています
2022年6月30日現在、私たちは、4250万ドルの現金および現金等価物、50万ドルの制限された現金、および50万ドルの制限された現金を含む3.551億ドルの現金、制限された現金、および有価証券を持っている
3.121億ドルの有価証券。即時需要を超えた現金は、主に流動性と保証のために、私たちの投資政策に基づいて投資されるだろう
初めて公募する前に、私たちは主に転換可能な優先株を発行して販売することで、私たちの運営に資金を提供しています。設立から2021年3月31日まで、転換可能な優先株を発行·販売することで3億801億ドルの現金純収益を得た。
2021年3月、IPOで3.39億ドルの純収益を集め、これにより合計18，400，000株の普通株を売却した。
O2022年4月1日、私たちは表S-3または2022年棚登録声明に自動棚登録声明を提出しました。“2022年棚登録声明”によると、吾等は不確定額及び組み合わせの当社普通株、当社優先株株式、各種シリーズ債務証券及び引受権証を発売し、1回又は複数回登録発売方式で任意のこのような証券を購入することができる。私たちはまだ“2022年棚登録声明”に基づいてどんな証券も売却して発行していない。
2022年6月、会社の完全子会社Complex Treateutics Mezzanine LLCと会社の完全子会社Complex Treatetics LLCは、現在建設中のカリフォルニアTarzana土地と建築(“物件”)を担保とした担保建築ローンとサンドイッチ建築ローン(“ローン”と呼ぶ)を締結した。このローンの初期元本は5，210万ドルで、将来の追加元金は最高3，290万ドルに達し、持続的な不動産建設コストを支払うために使用される。
資金需要
私たちの現在の運営計画によると、私たちは私たちの既存の現金と現金等価物、有価証券、およびカリフォルニアTarzana製造基地のレンタル完了を期待する期待収益は、2025年までの運営費用と資本支出要件を支払うのに十分になると信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは期待よりも早く利用可能な資本資源を利用することができる。予測可能な未来に、私たちは引き続き多くの資源を投入する予定だ
私たちは私たちの現金で運営に資金を提供して、主に私たちの研究開発支出と関係者コストに資金を提供します。予測可能な未来には，我々が研究開発活動に投資し続けるにつれて，特に候補製品を開発の後期段階に進め，より大規模な臨床試験を行い，臨床試験に成功した候補製品の承認を求めて商業化し，より多くの人員を募集して事業を投資·発展させ，知的財産権の組合せを拡大し保護し，上場企業として運営するための費用が大幅に増加することが予想される。私たちの候補製品の研究、開発、商業化に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちの資金需要の正確な時間と金額を見積もることができません。私たちの将来の運営費は多くの要素に依存しています
·我々の臨床および臨床前開発活動の範囲、進捗、コスト、結果、
·我々が開発または獲得した他の任意の候補製品の数量および特徴；
·ITIL-168、ITIL-306、または任意の将来の候補製品の規制承認を取得する時間および費用、ならびに承認を規制するのに必要な試験回数；
·ITIL-168、ITIL-306、または任意の将来の候補製品、および私たちが商業化に成功した任意の製品を製造するコスト；
·私たちの製造や他の施設に関するコスト；
·候補製品が販売を許可された場合、マーケティング、販売、および流通コストを含む商業化活動のコスト；
·承認された場合、ITIL-168、ITIL-306、または任意の将来の候補製品の時間、領収書、および販売量；
·私たちの新しい臨床および商業製造施設の建設と実験室空間の拡大に関連するコストと、私たちが予想しているカリフォルニアTarzana施設のレンタルを完了する能力；
·他社の候補製品や技術をどの程度買収できるか
·私たちは、任意のこのような合意によって規定される任意の将来のマイルストーン、特許使用料、または他の支払いの時間および金額を含む、戦略的協力、許可または他の手配、および任意のそのような手配の財務条項を確立し、維持することができます
·製品責任やその他の訴訟；
·技術者の誘致、雇用、維持に必要な費用
·ビジネス、財務、管理情報システムへの投資
·上場企業としての運営に関するコスト；
·私たちの知的財産権の組み合わせを準備、提出、起訴、維持、弁護、実行するコスト；
·持続的な新冠肺炎の流行または不利な地政学的条件による任意の遅延または問題
2020年3月に、我々はImmetacyteの100%株式を総現金および非現金コスト(または代価を含む)1，540万ドルで買収した。今回の買収については，Immetacyte許可プロトコルと関連する支払い義務を終了した。2022年6月30日現在、未払いの最高対価格は1380万ドルで、これは今後の事件にかかっている
私たちの候補製品を販売することで大量の収入を生み出すことができる前に、株式発行、債務融資、または他の資本源(第三者との戦略的協力や他の手配を含む場合があります)を通じて、私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちは受け入れ可能な条項や追加的な資金を得ることができないかもしれない。もし私たちが株式または転換可能な債務証券を発行することで追加資金を調達すれば、私たちの株主は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の私たちの普通株株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資は、実行可能であれば、将来の業務活動の柔軟性を制限する制限契約に関連する可能性があり、破産が発生した場合、債務保有者は、当社の株式証券保有者がわが社の資産の任意の分配を受ける前に償還されることになる。もし私たちが第三者との協力や他の同様の計画を通じて資金を調達する場合、私たちは技術、将来の収入源、候補製品、または研究プロジェクトの貴重な権利を放棄しなければならないかもしれない、または私たちに不利になる可能性があり、および/または私たちの普通株の価値を低下させる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。私たちがより多くの資金を調達する能力は、世界の経済状況の潜在的な悪化や米国と世界各地の信用と金融市場が最近続いている新冠肺炎の大流行、ウクライナ戦争、インフレと金利上昇による中断と変動の悪影響を受ける可能性がある。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件で必要な資本を得ることができない場合、あるいは根本的にできない場合、これは私たちの製品開発計画、商業化努力、または他の運営を延期、制限、減少、または終了させる可能性がある。“リスク要因”を参照してください
私たちはキャンセルできない運営レンタルスケジュールに基づいてアメリカとイギリスで様々な運営空間をレンタルしました。これらの運営レンタルスケジュールは2026年まで異なる日に満期になります。これらの手配は、税金、修理、保険などのいくつかの運営費用を支払うことを要求し、大家さんやテナントの奨励または手当、契約更新、アップグレード条項を含んでいます。2022年6月30日まで、約束またはキャンセルできない賃貸契約に基づいて、私たちの未来の最低賃貸支払いはエル910万ドル.
私たちの契約義務と約束は、主にカリフォルニア州Tarzanaで土地と建築を建設·開発する総請負業者に支払う金額を含み、私たちは2020年10月に3760万ドルでこれらの土地と建物を買収した。私たちはアメリカでの事業のためにこの土地を開発しています。この開発プロジェクトに対する契約は総請負業者の無償支出に限られています。契約は2022年6月30日までに、このプロジェクトの開発に3330万ドルを提供することを約束した。
正常な業務過程において、著者らは臨床研究機構、CROとその他の第三者と契約を締結し、臨床前研究と臨床試験、研究と開発用品及びその他のテストと製造サービスを提供する。契約により，将来の臨床試験関連サービスに約5，030万ドルの支払いが義務付けられており，2022年6月30日までに何らかのマイルストーンに達しているかどうかに依存している。
キャッシュフロー
次の表に、次の期間の重要な現金源と用途(千で計算)を示します
| | | | | | | | | | | |
| | 6月30日までの6ヶ月間 |
| 2022 | | 2021 |
| 提供された現金純額(使用)： | | | |
| 経営活動用の現金 | $ | (102,311) | | | $ | (49,953) | |
| 投資活動によって提供される現金 | 56,366 | | | (17,622) | |
| 融資活動で提供された現金 | 50,962 | | | 392,845 | |
| 現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 | $ | 5,017 | | | $ | 325,270 | |
経営活動のキャッシュフロー
2022年6月30日までの6カ月間、経営活動で使用された現金は1.023億ドルで、1.131億ドルの純損失と私たちの純資産と負債の増加860万ドルを含む
純損失を業務活動で使用されている現金純額と照合するために、1940万ドルの非現金費用と他の調整部分で相殺された。非現金費用には主に1580万ドルの株式補償、190万ドルの減価償却と償却費用、150万ドルの外貨再計量変動が含まれる。営業資産と負債の純変化は主に売掛金が90万ドル増加したためであるが、計上される費用や他の負債は340万ドル減少し、前払い費用およびその他の流動資産は460万ドル増加し、その他の長期資産と経営リース負債の160万ドル増加は部分的に相殺される。
2021年6月30日までの6カ月間、経営活動で使用されている現金は5，000万ドルで、主に5840万ドルの純損失が含まれているが、970万ドルの非現金費用と他の調整部分で相殺されており、これらの調整は、純損失と運営活動で使用されている純現金との照合と、私たちの純運営資産と負債の純変化120万ドルを目指している。非現金費用には、主に860万ドルの株式ベースの給与と110万ドルの減価償却と償却費用が含まれる。営業資産と負債の純変化は主に売掛金が200万ドル増加し、計上費用や他の負債が110万ドル増加したが、前払い費用やその他の流動資産は280万ドル増加し、他の長期資産は150万ドル増加し、この影響を部分的に相殺した。
投資活動によるキャッシュフロー
2022年6月30日までの6ヶ月間、投資活動が提供した現金は5640万ドルで、その中には主に1.039億ドルの有価証券投資が提供した現金が含まれており、不動産や設備を購入するための現金4640万ドルで相殺された。
2021年6月30日までの6カ月間、投資活動のための現金は1，760万ドルで、財産や設備の購入に関係している。
融資活動によるキャッシュフロー
2022年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した現金は5100万ドルで、主に私たちが支払手形の現金収益5010万ドルと株式オプションを行使する90万ドルと関係がある。
2021年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した現金は3.928億ドルで、主に私たちの初公募株の現金純収益3.39億ドル、Cシリーズ転換可能優先株を発行した現金純収益5250万ドル、株式オプション行使の現金収益140万ドルに関連している。
重要な会計政策と試算
経営陣による我々の財務状況や経営結果の検討·分析は、公認会計基準に基づいて作成された我々の連結財務諸表に基づいている。簡明な総合財務諸表を作成する際には、財務諸表日報告の資産および負債額、または有資産および負債の開示、および報告期間内に発生する報告費用に影響を与える推定および仮定を行う必要がある。我々の見積もりは，我々の歴史的経験と，当時の状況では合理的な様々な他の要因に基づいており，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源からは明らかではないように見える。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある
財務諸表作成過程で重大な判断と推定が必要なキー会計政策の記述については、2021年12月31日現在の年次報告Form 10−Kに含まれる“財務状況と経営結果の検討と分析−キー会計政策と推定”と我々の総合財務諸表の付記2を参照されたい。私たちの2021年年報に開示された政策と比較して、私たちの重要な会計政策に大きな変化はない。
最近の会計公告
我々に最近適用された会計声明に関する情報は、当社の簡明な総合財務諸表の付記2に含まれ、この付記2には、本四半期の報告Form 10−Qの他の部分が含まれる。
新興成長型会社の状態と小さな報告会社の状態
“雇用法案”の定義によると、私たちは“新興成長型会社”です。私たちがまだ新興成長型会社である限り、私たちは、私たちの財務報告書を必要としない私たちの独立公認会計士事務所が2002年サバンズ-オックスリー法案404条に基づいて監査する内部統制を含む様々な上場企業報告要求のいくつかの免除に依存することを許可され、私たちの定期報告と依頼書の役員報酬に関する開示義務を減少させ、役員報酬と以前に承認されていなかった金パラシュート支払いに対する非拘束性相談投票の要求を免除する。したがって、本稿に含まれる情報は、あなたが株式を持っている他の上場企業から得られる情報とは異なる場合があります
また、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、“雇用法案”公布後に発表された新たな会計基準または改正会計基準の採用を延期することができる。私たちは、私たち(I)がもはや新興成長型企業または(Ii)が“雇用法案”に規定されている延長移行期間から撤退することを明確かつ撤回できないまで、この延長された移行期間を利用して、新しい会計基準または改正された会計基準を遵守することを選択することを選択した。したがって、我々の財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある
我々は、(I)2026年12月31日まで新興成長型企業とし、(I)本事業年度の総収入が少なくとも10.7億ドルの事業年度最終日、(Iii)年度最終日までとする
この年，取引法第12 b-2規則で定義されている“大型加速申請者”と考えられており，非関連会社が保有する我々の普通株の時価がその年度第2四半期の最終営業日に7.00億ドルを超えるか，(Iv)前3年間に10億ドルを超える転換不可能債務証券を発行した日であれば，このようなことが起こる.
我々も“小さな報告会社”であり、取引法第12 b-2条の定義に基づいている。(I)非関連会社が保有するわが株の時価が2.5億ドル未満である場合、または(Ii)最近終了した財政年度中に、我々の年収が1億ドル未満であり、非関連会社が保有するわが株の時価が7億ドル未満であれば、規模の小さい報告会社になり続ける可能性がある。もし私たちが小さな報告会社であれば、私たちがもう新興成長型会社ではない場合、私たちはより小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、小さな報告会社として、我々のForm 10-K年度報告書に最近の2つの会計年度の監査財務諸表のみを公表することを選択する可能性があり、新興成長型企業と同様に、小さな報告会社は役員報酬に関する開示義務を減少させている。
プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示
金利リスク
2022年6月30日現在、私たちは、4250万ドルの現金および現金等価物、50万ドルの制限現金、および3.121億ドルの有価証券を含む3.551億ドルの現金、現金等価物、制限現金および有価証券を持っている。私たちは一般的に現金を決済通貨市場口座に保管する。本報告で述べた期間、金利の歴史的変動は、私たちの経営業績に実質的な影響を与えていないと信じています。
私たちの投資および債務のリスクは低いため、本四半期報告書10-Q表の他の部分を含む当社の簡明な総合財務諸表付記6で議論されている金利交換を含むので、本報告の期間中に金利が1ポイント変化し、本報告の他の部分に含まれる財務諸表に大きな影響を与えないと仮定する
当社はインフレや外貨為替レートの変動が本報告で述べたいかなる時期の経営業績に大きな影響を与えるとは考えていません
項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、最高経営責任者及び最高財務官の参加の下、本四半期報告に係る期間が終了した時点で、我々の開示制御及び手続(改正された1934年“取引法”又は“取引法”第13 a−15(E)及び15 d−15(E)条に定義されている)の有効性を評価した。この評価に基づき、我々の最高経営責任者および最高財務官は、2022年6月30日まで、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書で開示を要求する情報が米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されることを確実にするために、合理的な保証を提供し、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、我々の最高経営者およびCEOに伝達されることを保証するために、合理的な保証を提供すると結論した。
財務報告の内部統制の変化
本報告に記載されている間、私たちは財務報告の内部統制(“取引法”第13 a-15(F)および15 d-15(F)条参照)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化を生じなかった。新冠肺炎の流行により、私たちの大多数の従業員は遠隔で働いているにもかかわらず、私たちの財務報告の内部統制は何の実質的な影響を受けていない。我々は，我々の内部統制における新冠肺炎の状況を継続的にモニタリング·評価し，その設計·運営有効性への影響を最大限に減少させている。
制御措置の有効性の固有の制限
私たちの経営陣は、私たちのCEOやCEOを含めて、財務報告書の開示制御や内部統制がすべてのミスやすべての詐欺を防ぐことができることを期待していません。発想や動作がどんなに良くても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できず、制御システムの目標が実現されることを確保する制御システム。また，制御システムの設計は，資源制約が存在し，そのコストに対する制御の利点を考慮しなければならないという事実を反映しなければならない.すべての制御システムの固有の限界により，どの制御評価もすべての制御問題や不正イベントが発見されたことを絶対に保証することはできない.これらの固有の限界は、意思決定過程における判断が誤っている可能性があり、簡単なエラーまたはエラーによって故障が発生する可能性があるという現実を含む。また、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または制御の管理によって、制御を回避することができる。任意の制御システムの設計も、将来のイベント可能性のいくつかの仮定に部分的に基づいており、任意の設計がすべての潜在的な未来の条件でその目標を成功的に達成する保証はなく、時間の経過とともに、制御が条件の変化によって不十分になる可能性があり、またはポリシーまたはプログラムを遵守する程度が悪化する可能性がある。費用対効果を有する制御システムの固有の制限により、エラーまたは詐欺によるエラー陳述が発生し、発見されない可能性がある。
第2部：その他の情報
項目1.法的訴訟
時々、私たちは正常な業務過程で発生した法的訴訟に巻き込まれるかもしれない。私たちは現在、実質的な法的手続きの影響を受けていない。
第1 A項。リスク要因
リスク要因
以下の情報は、私たちの実際の結果と、本Form 10-Q四半期報告書で行われた前向きな陳述と、私たちが時々行う可能性のある前向きな陳述に含まれるリスク要因について述べる。本Form 10-Q四半期レポートおよび私たちの他の公開申告ファイルに含まれる他の情報に加えて、以下に説明するリスクをよく考慮しなければなりません。私たちの業務、財務状況、または経営結果はこのような危険な損害を受けるかもしれない。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちが現在知らない他のリスクや私たちが現在意識していない他の要素は私たちの業務に重大なリスクとなり、私たちの業務運営を損なう可能性もあります。
私たちの業務に関わるリスク
私たちの業務は多くのリスクに直面していて、私たちの普通株に投資することを決定する前に、あなたはこのようなリスクを認識しなければならない。これらのリスクは、本“リスク要因”の節でより全面的に説明されている
•設立以来、私たちは大きな損失を受けた。私たちは今後数年間赤字になると予想していて、決して達成されたり利益を維持したりしないかもしれない。
•私たちの経営歴史は限られており、製品商業化の歴史がなく、投資家が私たちの業務のこれまでの成功度を評価することを困難にし、私たちの将来の生存能力を評価することも困難になるかもしれない。
•私たちは私たちの財政的義務を履行し、私たちの業務目標を達成するために多くの追加資金を必要とするだろう。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちは私たちの技術や候補製品のさらなる開発を延期したり、私たちの計画した業務と私たちの成長戦略の追求を削減したりすることを余儀なくされるかもしれない。
•私たちのすべての候補製品は現在臨床と臨床前開発段階にあります。もし私たちが求めている適応の開発に成功し、規制部門の私たちの候補製品の承認を得て商業化することができない場合、あるいは他の候補製品の開発に成功できない場合、あるいはその過程で重大な遅延に遭遇した場合、私たちの業務は損なわれるだろう。
•ITIL-168およびITIL-306および当社のCostarプラットフォームから開発された任意の未来の候補製品は、疾患を治療する新しい方法を代表するため、私たちの候補製品の開発、市場受容度、第三者精算カバー範囲および商業潜在力については多くの不確実性が存在する。
•FDA、EMAと外国機関のような規制承認過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できない。もし私たちが私たちの候補製品のために必要な規制承認を得ることができなければ、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
•臨床前研究或いは早期臨床試験の成功は、同情使用計画を含み、未来の臨床試験の結果を予測できないかもしれない。我々の候補製品は、ITIL−168を用いたDelta−1およびDelta−2臨床試験の結果、ITIL−306を用いずに大量IL−2を注入した最初のヒト第1段階試験の結果、または規制部門の承認を得ることを含む、臨床試験において良好な結果がない可能性がある。
•TIL療法に対する公衆の否定的な見方、私たちの目標適応の動態変化の競争構造、あるいはTILを用いた細胞療法の強化に対する規制審査は、私たちの候補製品の開発やビジネス戦略に悪影響を及ぼすかもしれない、あるいは規制届出のための製造準備、および私たちの現在と未来の候補製品の成功に投資する可能性がある。
•組織としては，われわれの第1回臨床試験を行っており，これまで臨床試験を行った経験がなく，ITIL−168やITIL−306を含む我々が開発可能な任意の候補製品の臨床試験を達成できない可能性がある。さらに、FDA、EMA、または他の外国規制機関は、以前のバージョンのITIL−168の製造プロセスを使用して製造されたITIL−168と英国の慈悲使用計画によって評価されたTIL製品との比較可能性をサポートするために、追加の非臨床データを取得して提出することを要求することができ、またはITIL−168の臨床開発または発売承認を延期する可能性がある慈悲使用計画中のデータに依存することを全く許可しない可能性がある。
•私たちは追加的な候補製品チャンネルを作ることに成功しないかもしれない。
•私たちの業務と運営は絶えず変化し、持続的な新冠肺炎の全世界疫病の不利な影響を受ける可能性がある。
•細胞療法は複雑で製造も難しい。私たちは製造問題に直面して、私たちの候補製品の開発や商業化の遅延、あるいは他の方法で私たちの業務を損なうかもしれません。
•私たちの候補製品の治療可能な人たちは私たちまたは第三者が現在予測しているより少ないかもしれません。これは私たちの候補製品の潜在的な市場に影響を与えるかもしれません。
•私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社からの激しい競争に直面しています。もし私たちが効果的に競争できなければ、私たちの経営業績は影響を受けます。
•もし私たちが私たちの候補製品に関連する知的財産権を獲得または保護できなければ、私たちは私たちの市場で効果的に競争することができないかもしれない。
•第三者は私たちが彼らの知的財産権を侵害したと告発する法的訴訟を提起するかもしれないが、結果はまだ確定していない。
私たちの財務状況と資本需要に関連するリスク
設立以来、私たちは大きな損失を受けた。私たちは今後数年間赤字になると予想していて、決して達成されたり利益を維持したりしないかもしれない。
私たちが設立して以来、私たちは重大な純損失が発生しており、予測可能な未来に重大な費用と運営損失が引き続き発生することを予想している。2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間の純損失はそれぞれ1億131億ドルと5840万ドルだった。2022年6月30日現在、私たちの累計赤字は3兆148億ドルです。これまで，初公募株と私募転換可能優先株により7.19億ドルの純収益と，債務発行コストを差し引いた5010万ドルの建築ローンを調達し，運営に資金を提供してきた。私たちは製品の商業化が許可されていないし、製品販売から何の収入も得られなかった
私たちのすべての候補製品はまだ臨床と臨床前試験段階にある。私たちは今後数年間巨額の費用と運営損失が発生すると予想している。私たちは数年かかるかもしれないと予想し、もしあれば、私たちは商業化された製品を持つことができる。私たちの純損失は四半期ごとと毎年大きく変動するかもしれません。私たちの費用は大幅に増加すると予想されています
•我々の計画中および実施中のITIL−168臨床試験および実施中のITIL−306臨床試験、ならびに将来の候補製品または新しい適応の現在の候補製品の追加の臨床試験を開始および完了した
•私たちの候補製品の臨床前と臨床開発、そして私たちの臨床前と発見計画を引き続き推進して、私たちのCostarプラットフォームに含まれています
•臨床試験に成功した候補製品のために監督部門の承認を求める
•私たちの候補製品パイプラインを開発し続けています
•私たちの臨床と規制能力を拡大し
•臨床試験または潜在的商業販売のための現在の良好な製造仕様またはcGMP材料を、私たちの製造工場で生産する
•ビジネス規模のcGMP生産施設を構築し検証します
•商業化インフラを構築し、内部と外部の製造·流通能力を拡大し、規制の承認を得る可能性のある任意の候補製品を商業化する
•市場に適用される製品の要求に適合するために、私たちの法規遵守努力を調整します
•私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する
•より多くの臨床、製造品質管理、監督、製造、科学と管理者を招聘する
•私たちの製品開発および計画の将来の商業化努力を支援する人員を含む、運営、財務、および管理情報システムおよび人員を増加させる
•上場企業として運営する際には追加の法律、会計、その他の費用が発生する
今まで、私たちは製品販売から何の収入も得ていません。利益を達成し、維持するためには、相当な収入を生み出す候補製品を開発し、最終的に商業化しなければならない。これは、私たちの候補製品の臨床前テストと臨床試験の完成、規制部門の承認を得ること、および規制部門の承認を得ること、他の候補製品を発見し、開発することを含む、一連の挑戦的な活動で成功することを要求するだろう。私たちはただこれらの活動の初歩的な段階にあり、私たちのすべての候補製品は臨床あるいは臨床前開発段階にある。私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、利益を達成するのに十分な収入や収入は決して生まれないかもしれない
私たちが利益を達成しても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが利益を上げて利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、業務を拡大し、私たちの開発努力を維持し、製品の承認を得て、私たちの製品を多様化したり、運営を継続する能力を弱める可能性があります。わが社の価値の低下はあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性もあります
私たちの経営歴史は限られており、製品商業化の歴史がなく、投資家が私たちの業務のこれまでの成功度を評価することを困難にし、私たちの将来の生存能力を評価することも困難になるかもしれない。
私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営の歴史は限られている。私たちは2019年に運営を開始し、これまで、私たちの運営は主に組織と当社を配備した会社、業務計画、資金調達、私たちの技術と候補製品の買収、カリフォルニア州タルザナでの施設の買収、私たちの製造能力の発展、そして臨床前研究と臨床試験を含む私たちの臨床と臨床前製品候補の開発に集中しています。これまで、重要な臨床試験を成功させ、規制部門の承認を得て、商業規模の製品を生産したり、第三者代表を配置したり、商業化に成功するために必要な販売やマーケティング活動を行うことができることは証明されていません。したがって、もし私たちがより長い運営歴史や成功開発と商業化製品の歴史を持っていれば、あなたは私たちの将来の成功や生存能力に対するいかなる予測もそんなに正確ではないかもしれません
私たちの業務目標を達成する時、私たちは予見できない費用、困難、複雑な状況、遅延、および他の既知または未知の要素に遭遇する可能性がある。私たちは商業能力を開発する必要があるだろうが、私たちはこれを成功させないかもしれない
私たちは私たちの財政的義務を履行し、私たちの業務目標を達成するために多くの追加資金を必要とするだろう。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちは私たちの技術や候補製品のさらなる開発を延期したり、私たちの計画した業務と私たちの成長戦略の追求を削減したりすることを余儀なくされるかもしれない
設立以来、私たちの業務は大量の現金を消費した。潜在的な候補製品を確定し、獲得し、臨床前テストと臨床試験を行い、そして私たちの候補製品のための開発製造運営は時間がかかり、高価で不確定な過程で、完成するのに数年かかります
規制部門の承認を得て製品販売を実現するために必要なデータや結果は決して生成されないかもしれない。次の数年間、私たちは私たちの候補製品に対して臨床試験を行い、私たちの候補製品に対して未来の臨床試験を開始し、私たちの臨床前計画を推進し、私たちの製造能力を建設し、すべての臨床試験を成功させた候補製品のために市場承認を求め、私たちが開発あるいは他の方法で買収する可能性のある任意の他の候補製品を推進する時、私たちは引き続き巨額の費用と運営損失が発生すると予想される。しかも、私たちの候補製品が承認されれば、商業的成功を得られないかもしれない。私たちの収入は、もしあれば、私たちが数年以内に商業化できないと予想される製品を販売します。もしなければ。もし私たちが開発または他の方法で買収した任意の候補製品が市場の承認を得たら、製品販売、マーケティング、流通、製造に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。上場企業の運営を支援するための追加インフラの作成に関連する費用が増加することも予想される。したがって、私たちは私たちの行動を続けるために多くの追加資金を得る必要があるだろう。
2022年6月30日現在、私たちは、4250万ドルの現金および現金等価物、50万ドルの制限現金、および3.121億ドルの有価証券を含む3.551億ドルの現金、現金等価物、制限現金および有価証券を持っている。私たちは、私たちの既存の現金と現金等価物、有価証券、および完成予定のカリフォルニア州タルザナ製造工場のレンタル予想収益は、2025年までの運営費用と資本需要を支払うのに十分になると信じている。この推定は，誤りであることが証明される可能性があるという仮定に基づいており，利用可能な資本資源を期待よりも早く使用することができる.私たちがコントロールできない変化が発生する可能性があり、それまでに私たちの開発活動の変化と進展、より多くの候補製品の獲得、法規の変化を含む利用可能な資本を消費することができます。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
•ITIL-168、ITIL-306および未来の候補製品の発見、臨床前開発、実験室テストおよび臨床試験の範囲、進展、コストおよび結果；
•私たちは候補製品パイプラインで他の候補製品や技術の程度を開発、許可、または取得します
•私たちの候補製品や他のプロジェクトに関連するプロセス開発と製造拡大活動のコストとタイミングは、臨床前と臨床開発過程でこれらのプロジェクトを推進したからである
•私たちが求める可能性のある候補製品の数量と開発要件は
•カリフォルニア州タルザナ工場での予想販売を完成させることができます
•私たちの候補製品に対する規制審査のコスト、時間、結果
•私たちの研究開発能力の拡大とビジネスインフラの構築に伴い、私たちの従業員の増加と関連コスト
•私たち自身のビジネス規模のcGMP製造施設を構築し維持するコストは
•将来の商業化活動のコストと時間は、製品製造、マーケティング、販売、流通を含み、私たちが市場の承認を得た任意の候補製品について
•特許出願を準備し、提出し、起訴し、私たちの知的財産権を維持し、実行し、知的財産権に関する任意のクレームを弁護するコストと時間；
•私たちが上場承認を得た候補製品の商業販売から得られた収入(あれば)；
•上場企業の運営コストとして
私たちは私たちの業務目標を達成するために追加的な資金が必要になるだろう。追加の資金はタイムリーで、優遇的な条件では得られないかもしれませんし、これらの資金が調達されれば、私たちの長期業務戦略を継続させるのに十分ではないかもしれません。また、我々の追加資本調達能力は、世界経済状況の悪化や、米国と世界各地の信用と金融市場の最近の持続的な新冠肺炎の流行、ロシアとウクライナ間の持続的な武力衝突、上昇するインフレと利上げ、およびサプライチェーン中断などの地政学的およびマクロ経済要素による中断と変動の悪影響を受ける可能性がある。もし私たちが十分な追加資本を集めることができなければ、私たちは私たちの技術や候補製品のさらなる開発を延期したり、私たちが計画した業務と私たちの成長戦略の追求を削減したりすることを余儀なくされるかもしれない
追加資本の調達は私たちの株主に希釈し、私たちの運営を制限したり、技術や候補製品の権利を放棄することを要求するかもしれません
これまで、私たちが相当な収入を生み出すことができれば、私たちは株式発行、政府または個人団体の贈与、債務融資、許可と協力協定の組み合わせで私たちの現金需要を満たすことができるかもしれない。カリフォルニア州タルザナでの製造施設の建設と発展のための建設融資を除いて、私たちは現在、他に約束された外部資金源はありません。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、普通株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある協定は、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。例えば、私たちの建築ローンを管理する協定には、特定の最低純資産額および流動資産額を維持することを含むいくつかの肯定的かつ消極的な契約が含まれており、これは私たちの業務を制限するかもしれない
もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配によってより多くの資金を調達する場合、私たちは、私たちの不利な条項にライセンスを付与するか、または将来の支払いフローを約束するために、私たちの技術、未来の収入フロー、または候補製品に対する貴重な権利を放棄する必要があるかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちは自分で開発とマーケティングをより望んでいた候補製品の権利を与えます
私たちの候補製品開発に関するリスク
私たちのすべての候補製品は現在臨床と臨床前開発段階にあります。もし私たちが求めている適応の開発に成功し、規制部門の私たちの候補製品の承認を得て商業化することができない場合、あるいは他の候補製品の開発に成功できない場合、あるいはその過程で重大な遅延に遭遇した場合、私たちの業務は損なわれるだろう
私たちはまだ商業化販売が許可されていません。私たちのすべての候補製品は現在臨床と臨床前開発段階にあります。これまで，我々は単一臨床サイトの同情使用計画を背景に臨床経験を有しており，このTIL製品は先のバージョンのITIL−168製造プロセスを用いて製造されている。しかし、組織として、私たちは私たちの最初の集中的に製造された多中心臨床試験の早期過程を行っており、いかなる臨床試験の経験もなく、規制文書の準備、提出、起訴の経験は限られており、これまでどの候補製品にもバイオ製品ライセンス申請やBLAは提出されていなかった。私たちのすべての計画と候補製品は、製品販売から任意の収入を得るために、追加の臨床前および/または臨床開発、規制承認、製造供給、能力と専門知識の獲得、商業組織の構築または商業化、大量投資と重大なマーケティング努力を成功させる必要がある。私たちは商業販売のために許可された製品は何もありません。私たちは決して適切な製品を開発したり商業化することができないかもしれません
私たちが候補製品から収入を得る能力は、私たちの候補製品の成功的な開発、規制承認、最終商業化に大きく依存し、数年以内には起こらないと予想される。ITIL−168、ITIL−306、または我々が開発または他の方法で得られる可能性のある任意の他の候補製品の成功は、いくつかの要因に依存する
•臨床前研究と臨床試験を適時かつ成功的に完成させる
•米国食品医薬品局またはFDAからの有効なIND、または同様の外国の申請は、私たちが計画した臨床試験または私たちの候補製品の将来の臨床試験を開始することを可能にする
•必要な臨床前研究と臨床試験を完成させるために十分な財政と他の資源があります
•FDAによる現在の良好な臨床実践或いはGCP、及び現在の良好な実験室実践を含む臨床試験の登録と完成に成功した
•私たちのビジネス製造プロセスの開発に成功したり、第三者製造業者と規制承認された任意の製品の商業製造プロセスを手配したりします
•直ちに関連監督部門の上場許可を受けた
•単独でまたは他人と協力して製品の商業販売を展開することが承認された
•患者、医学界、および第三者支払者が承認した場合、その承認された適応の投与方法を含む、私たちの製品の利益および使用を受ける
•ITIL−168、ITIL−306、または任意の他の候補製品によって経験される有害事象の流行率および重症度；
•私たちが開発した任意の候補製品の代替療法の利用可能性、知覚的利点、コスト、安全性および有効性、および候補製品の任意の適応
•私たちはITIL-168、ITIL-306、または私たちがビジネス規模で開発した任意の他の候補製品を生産することができます
•私たちの候補製品のために特許、商標および商業秘密保護および規制排他性を獲得し、維持し、他の方法で知的財産権の組み合わせにおける私たちの権利を保護する；
•CGMPを含み、他のプロセスを効率的に遵守するための法規要件を維持する
•第三者保険および適切な補償を獲得し、維持すること、およびそのような保険および適切な補償なしに患者が費用を自己負担する意思；
•承認後、製品の持続的に許容可能な安全性、耐性、有効性を維持する
もし私たちがこれらの要素の1つまたは複数の点でタイムリーまたは根本的に成功できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちが開発した候補製品を商業化することに成功しない可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与えるだろう。もし私たちが開発したどの候補製品もマーケティングの承認を得なければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない
ITIL-168およびITIL-306および当社のCostarプラットフォームから開発された任意の未来の候補製品は、疾患を治療する新しい方法を代表するため、私たちの候補製品の開発、市場受容度、第三者精算カバー範囲および商業潜在力については多くの不確実性が存在する
ヒト免疫治療製品は新しい治療方法であり、今まで、FDA、EMA或いは他の外国の監督管理機関がヒト免疫治療薬物の使用を許可していない。これは比較的に新しく、絶えず拡大する新型治療干与措置領域であるため、著者らの候補製品は開発、マーケティング、精算と商業潜在力の面で多くの不確定性が存在する。試験期間の長さ，FDAが免疫療法製品の安全性，有効性，純度，効力を決定するために試験参加を要求する患者数は保証されず，これらの試験で発生したデータがFDAに受け入れられて発売承認を支援することも保証されない。FDAは、私たちが提出した任意のBLAを決定するためにいつもよりも長い時間を必要とし、承認決定を支持するために私たちの候補製品に十分なデータ、情報、または経験がないと最終的に決定する可能性があるかもしれない。FDAはまた、我々の候補製品とより多くの経験が得られるまで、リスク評価および緩和策、またはREMSなどのリスク管理計画の追加的な上場後の研究または実施を要求することができる。最後に、使用を増加させた後、私たちの候補製品は期待された効果がないことや予期しない副作用があり、最初または持続的な規制承認およびビジネスの見通しを危うくする可能性があることが発見されるかもしれない
私たちの業務の成功は、Costarプラットフォームを用いて工学TIL療法を開発する能力にある程度依存する。Costarプラットフォームは新しいもので、私たちはまだCostarプラットフォームを使用して開発された候補製品の臨床試験を完了していません。プラットフォームは以下の点で有効なTIL療法を提供できない可能性がある
癌の治療。Costarプラットフォームを用いてTIL療法を認識·開発することができても，これらの候補製品が安全かつ効率的な癌治療の市場承認を得ることは保証されない
我々のパートナープラットフォームに関連する以前に未知のリスクが発見された場合，あるいはパートナー候補製品を開発する際に予期しない問題や遅延に遭遇した場合，TIL療法チューブを構築する戦略は実現できない可能性がある
私たちの候補製品の製造は予想よりも困難であり、私たちの臨床試験または商業供給のために十分な数の私たちの候補製品を生産できないことを発見するかもしれません(承認されたら)。
我々の製品提供方法が医師や患者に広く受け入れられることは保証されず，政府機関や第三者医療保険会社が推薦された候補製品に精算保険を提供したいという保証もない。我々の現在の候補製品および将来の任意の候補製品は、様々な疾患を治療する新しい方法を代表するので、いずれにしても、これらの候補製品の潜在的収入を正確に推定することは困難である可能性がある。したがって、私たちは商業市場の不確定な候補製品の承認を得ようとするために多くの資金を費やすかもしれない。私たちが成功的に開発したどの製品の市場もまた製品のコストに依存するだろう。現在の候補製品を商業的に製造するコストを確実に推定するための十分な情報はありませんが、これらの製品を製造する実際のコストは、これらの製品の商業可能性に重大かつ不利な影響を与える可能性があります。私たちの目標は私たちの候補製品を製造して提供するコストを下げることだ。しかし、私たちがこれらのコストを受け入れられるレベルに下げることができない限り、私たちは商業的に実行可能な製品を開発することができないかもしれない。私たちの方法に基づいて製品の開発に成功して商業化したり、私たちの製品を生産する材料のために適切で経済的な源を見つけなければ、私たちは利益を上げることができなくなり、これは私たちの普通株の価値に実質的な悪影響を与えるだろう
われわれのTIL療法やわれわれの他の療法は，第三者から提供された他の薬剤とともに患者に提供される可能性がある。このような共同治療の費用は、治療の総コストを増加させる可能性があり、私たちの治療と他のエージェントとの間の精算分配問題を招く可能性があり、これらは、政府または個人第三者医療保険会社から共同治療の精算範囲を得る能力に影響を与える可能性がある
臨床前研究と臨床試験は高価で、時間がかかり、設計と実施が困難であり、しかも不確定な結果に関連している。また、私たちは候補製品の開発を完了する上で大きな遅延に遭遇する可能性があります
私たちのすべての候補製品は臨床と臨床前開発段階にあり、彼らは失敗するリスクが高い。私たちの候補製品の臨床試験と製造、そして私たちの製品の製造とマーケティングは、承認されれば、アメリカと私たちが候補製品をテストし、マーケティングしようとしている他の国と地域の多くの政府機関の広範かつ厳格な審査と監督を受けるだろう。私たちの任意の候補製品の商業販売が規制部門の承認を得る前に、私たちは長い、複雑で高価な臨床前試験と臨床試験を通じて、私たちの候補製品が各目標適応において安全で効果的であることを証明しなければならない。特に，我々の候補製品は生物製品として規制されているため，安全，純粋かつ有効であり，その目標適応に利用できることを証明する必要がある。各候補製品は、その目標患者集団およびその目標用途において十分なリスクおよび収益状況を証明しなければならない
臨床試験費用は高価であり，完成までに数年かかる可能性があり，その結果自体も不明である。われわれが行っている臨床試験や将来のどの臨床試験も予定通りあるいは予定通りに完了する保証はない。臨床試験では，いつでも失敗する可能性がある。我々が行っている臨床試験や任意の将来の臨床試験が計画通りに完了しても，それらの結果が候補製品の安全性や有効性を支持するか，あるいはそのような候補製品の継続的な臨床開発を支援するかは決定できない。私たちが行っている臨床試験と未来のどの臨床試験も成功しないかもしれない
また，これらの試験が成功しても，FDA，EMAや他の外国規制機関が我々のように結果を解読することは保証されず，承認のために製品候補製品を提出する前に，より多くの試験が必要となる可能性がある。さらに、一方の法域が許容可能な支持承認の結果は、別の規制機関によって、別の法域の規制承認を支持するのに十分ではないと考えられる可能性がある。試験結果がFDA、EMA、または他の外国の監督管理機関を満足させてマーケティング申請を支援することができない場合、私たちの候補製品の潜在的な承認を支援するために、追加の試験を行うために、入手できない可能性のある大量の資源を費やす必要があるかもしれない
今まで、私たちは私たちの候補製品を承認するために必要な臨床試験を完了していない。いずれの臨床試験を行う際に遅延に遭遇する可能性があり，われわれの臨床試験が時間どおりに開始されるかどうか，再設計が必要かどうか，時間どおりに患者を募集·募集するかどうか，あるいは予定通りに完成するかどうか，あるいは全くわからない。臨床試験は様々な原因で遅延、一時停止或いは終了することができ、以下の方面に関連する原因を含む
·臨床試験の開始をサポートするために、十分な臨床前、毒理学または他の体内またはインビトロデータを生成することができない；
·先進的な臨床試験に適した製造プロセスを十分に開発、決定、または制御することに遅れが生じた
·いくつかの候補製品をスクリーニングするための適切な分析方法を開発する患者の試験資格に遅延がある
·遅延は、FDA、EMAまたは他の規制機関との臨床試験の設計または実施について合意した
·臨床試験開始の規制許可を得る；
·臨床試験場所または潜在的契約研究組織またはCROと受け入れ可能な条項について合意し、その条項は広く交渉することができ、異なる臨床試験場所は大きく異なる可能性がある
·各試験点で機関審査委員会またはIRBの承認を得る；
·臨床試験に適切な患者を募集する；
·患者に臨床試験を完了させるか、治療後の後続行動に戻す；
·適用される規制当局が臨床試験場所または業務を検査するか、または臨床保留を実施するか
·臨床サイト、CRO、または他の第三者が試験スキームから外れているか、または試験を終了します
·FDAのGCP要件、または他の国の適用規制要件を含む適用可能な規制要件に適合しない；
·候補製品に関連する有害事象の発生を含む試験中に発生する患者の安全問題を解決し、これらの有害事象がその潜在的利点を超えると考えられる
·十分な数の臨床試験場所を増やす；
·臨床試験のために十分な数の候補製品を生産する；または
·上記の要因を含む一連の要因のため、IRBsは、そのような試験を行っている機関、データセキュリティ監視委員会、またはデータセキュリティ監視委員会がそのような試験を一時停止または終了するか、またはFDAまたは他の規制機関が、そのような試験を一時停止または終了する
臨床試験中または臨床試験の結果では、私たちは多くの予見できない事件に遭遇する可能性があり、これらの事件は、上場許可を得ることを延期または阻止し、私たちの候補製品を商業化するか、またはこのような試験のコストを著しく増加させる可能性がある
·私たちは、規制要件やガイドラインの変化に遭遇するか、または監督機関からフィードバックを受け、臨床試験の設計を修正することを要求する可能性がある
·私たちの候補製品の臨床試験は否定的または不確定な結果をもたらす可能性があり、私たちは決定または監督機関が追加の臨床試験を要求するか、または開発計画を放棄することを要求するかもしれません
·私たちの候補製品の臨床試験に必要な患者の数は、私たちが予想していたよりも多いかもしれません。これらの臨床試験の登録速度は、私たちが予想していたよりも遅いかもしれません
·私たちの第三者請負業者は、規制要件を適時に遵守したり、契約義務を履行したり、または全く遵守していない可能性があります
·私たちまたは私たちの調査者は、規制要件に適合していないこと、私たちの候補製品に不良副作用または他の予期しない特徴があることを発見すること、または参加者が受け入れられない健康リスクに直面していることを発見することを含む、様々な理由で、候補製品の臨床試験を一時停止または終了しなければならない可能性がある
·候補製品の臨床試験コストは予想よりも高いかもしれませんが、コストを支払う資金がないかもしれません
·候補製品の供給または品質、または候補製品の臨床試験に必要な他の材料が不足または不十分である場合があります
·規制当局は、私たちの候補製品を承認する要求を修正するかもしれません。またはこれらの要求は、私たちの予想とは異なるかもしれません
·将来臨床試験を行う協力者は、上記のいずれの問題にも直面する可能性があり、彼らが自分に有利だと思うが、私たちに不利だと思う方法で臨床試験を行う可能性がある
もし私たちの候補製品に対して、現在予想されている以上の追加の臨床試験または他の試験を行うことを要求された場合、もし私たちが候補製品の臨床試験または他の試験を成功させることができなければ、これらの試験または試験の結果が陽性でないか、または軽微な陽性である場合、または安全問題がある場合、私たちは：
·計画外費用が発生する；
·私たちの候補製品の上場承認を遅延させるか、または上場承認を全く得ていない
·一部の国では発売が承認されているが、他の国ではない
·市場承認を得た適応または患者群は、期待または期待ほど広くない
·重大な使用または流通制限またはセキュリティ警告(ボックス警告またはREMSを含む)を含むラベルによってマーケティング承認を得る。
·追加の上場後のテスト要求を受ける；
·製品管理方式の変化に支配されている；または
·上場承認を得た後、規制機関に製品の承認を撤回または一時停止させるか、またはその流通に制限を加える
臨床試験がわれわれ、このような試験を行う機関のIRBs、そのような試験のためのDSMBまたはFDAまたは他の規制機関によって一時停止または終了されれば、遅延に遭遇する可能性がある。このような主管部門は多種の要素のために臨床試験を一時停止または終了する可能性があり、これらの要素は監督管理要求或いは著者らの臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかったこと、FDA或いは他の監督機関による臨床試験操作或いは試験場所の検査による臨床一時停止、予見できない安全問題或いは副作用、薬物使用の利益を証明できなかったこと、政府法規或いは行政措置の変化或いは十分な資金の不足を含む
私たちが規制部門の承認のためにBLAまたはマーケティング許可申請またはMAAを提出する準備ができるまで、私たちのすべての候補製品は広範な臨床試験を行う必要があります。私たちは、私たちがいつ私たちの候補製品の臨床開発を完了する可能性があるかどうかを確実に予測し、規制部門が私たちの任意の候補製品を承認するためにBLAまたはMAAを提出するかどうか、またはそのようなBLAまたはMAAが承認されるかどうかを確実に予測することはできない。私たちはまた、FDA、EMA、または他の規制機関が私たちの臨床開発計画に対するフィードバックを求めることができ、FDA、EMA、またはそのような監督機関はそのようなフィードバックをタイムリーに提供できない可能性があり、またはそのようなフィードバックは有利ではないかもしれず、これは私たちの開発計画をさらに延期するかもしれない
私たちは私たちがいつ与えられた臨床試験を終えることができるかどうかを確実に予測することはできない。もし私たちの臨床試験の開始が遅れたり完成したりすれば、もし私たちが完成する前に臨床試験を終了すれば、私たちの候補製品の商業的将来性が損なわれる可能性があり、候補製品から収入を創出する能力が遅れたり失われたりする可能性がある。また、臨床試験中のいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、開発と審査過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を脅かす可能性がある。このような状況は私たちの業務、財政状況、そして経営結果を損なう可能性がある。さらに、臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある
転移性黒色腫を治療するためのITIL−168の迅速チャネル指定を取得しており、他の候補製品のための高速チャネル指定を求める可能性がある。高速チャネル指定を受けても、実際にはより速い審査や承認プロセスを招くことはなく、我々の候補製品がマーケティング承認を得る可能性を増加させることはない
転移性黒色腫を治療するためのITIL-168の迅速チャネル指定を取得しており、私たちの他の候補製品のための高速チャネル指定を求めることができるかもしれない。深刻または生命に危険な疾患を治療するための医薬または生物学的製剤が使用され、そのような疾患が満たされていない医療需要を解決する可能性を示す場合、スポンサーは、特定の適応のためのFDA迅速チャネル指定を申請することができる。FDAがこの地位を私たちの他の候補品に与えることは保証されない。承認された場合、Fast Track指定は、製品をより頻繁にFDAと相互作用させる資格を有し、開発計画および臨床試験設計を検討し、申請をスクロール審査することは、同社が全体の提出を完了する前に、そのマーケティング申請の完全な部分を審査することができることを意味する。FDAによって提供されるポリシーおよびプログラムによれば、Fast Track称号を有する候補製品のマーケティング申請は、優先審査を受ける資格がある可能性があるが、Fast Track称号は、このような資格またはFDAの最終上場承認を保証するものではない。FDAは広範な裁量権を持ち，高速チャネル認証を付与するかどうかを持っているため，特定の候補製品がこのような認証を受ける資格があると考えても，FDAが付与を決定する保証はない。高速チャネル認証を受けても、私たちはもっと速く体験できないかもしれません
従来のFDAプログラムと比較して、開発プロセス、審査または承認、および高速チャネル指定を得ることは、FDAの最終承認のいかなる保証も提供しない。また，FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考えた場合，その指定を随時取り消すことができる
FDA、EMAと外国機関のような規制承認過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できない。もし私たちが私たちの候補製品のために必要な規制承認を得ることができなければ、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう
FDA、EMA、および同様の外国当局の承認または他の上場許可を得るのに要する時間は予測不可能であり、通常、臨床試験開始後数年後に必要であり、監督当局のかなり大きな裁量権を含む多くの要素に依存する。また、承認政策、法規および承認を得るために必要な臨床データのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性がある。私たちはまだ候補製品の規制承認を得ていませんし、私たちは将来開発を求める可能性のあるどの製品も規制部門の承認を得られないかもしれません。私たちがBLAに対するFDAの規制承認を得るまで、私たちおよび現在または未来のどのパートナーも米国でいかなる候補薬物製品の販売も許可されておらず、私たちがEMAのMAAの承認を得るまで、EUでこれらの製品を販売することができない、あるいは他の国で必要な規制承認を得るまで、他の国でこれらの製品を販売することはできない。これまで、私たちはFDA、EMAと薬品と保健製品監督管理機関(MHRA)と臨床開発計画或いはアメリカ、EUとイギリス国内の任意の候補製品の監督管理許可について限られた討論を行った。また，臨床開発計画やこれらの管轄区域以外の候補製品の規制承認については，他の比較可能な外国当局とは議論されていない
米国または海外で任意の候補薬物製品を商業化することが承認される前に、私たちは厳格に制御された臨床試験を通じて大量の証拠を提供し、FDA、EMAまたは他の類似した外国の監督管理機関に満足させなければならない。これらの候補薬物はその予期される用途に対して安全、純粋かつ有効である。臨床前研究と臨床試験の結果は異なる方法で解釈できる。私たちの候補製品の臨床前または臨床データが有望であると信じていても、これらのデータはFDAおよび他の規制機関の承認を支持するのに十分ではないかもしれない。FDAはまた、承認前または後に私たちの候補製品に対して追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求するかもしれないし、あるいは私たちの臨床開発計画の要素に反対するかもしれない
私たちの候補製品は多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれません
·FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの臨床試験の設計または実施に同意しない場合があります
·候補製品が提案された適応に対して安全かつ有効であることをFDAまたは同様の外国規制機関に証明することはできないかもしれない
·臨床試験の結果は、FDAまたは同様の外国の規制機関が承認を要求する統計的意味レベルに適合しない可能性がある
·候補製品の臨床的および他の利益が安全リスクを超えることを証明できない場合があります
·FDAまたは同様の外国の規制機関は、臨床および商業用品契約を締結する第三者メーカーの製造プロセスまたは施設を承認できない場合があります
·FDAまたは同様の外国機関の承認政策や規制が大きく変化する可能性があり、臨床データが承認されるのに十分ではありません。
大量に開発されている製品のうち、一部のみがFDAや外国規制機関の承認手続きに成功し、商業化されている。長い承認とマーケティング許可プロセス、および将来の臨床試験結果の予測不可能性は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を深刻に損なう規制部門の承認およびマーケティング許可を得ることができない可能性があります
私たちは私たちの臨床と臨床前候補製品を開発するために大量の時間と財力を投入した。私たちの業務は私たちが臨床前と臨床開発を成功的に完成し、監督部門の許可を得、そして承認を得た場合、直ちにITIL-168、ITIL-306と任意の未来の候補製品の商業化に成功するかどうかにかかっている
我々が最終的に臨床試験を完了し、ITIL−168、ITIL−306、または任意の将来の候補製品のBLAまたは海外マーケティング申請の承認を得たとしても、FDA、EMAまたは適用される外国の規制機関は、高価な追加の臨床試験(上場後の臨床試験を含む)の表現に基づいて、他のマーケティング許可を承認または承認することができる。FDA、EMA、または適用される外国規制機関もまた、私たちが最初に要求したよりも限られた適応または患者集団の候補製品の販売を承認または許可することができ、FDA、EMAまたは適用される外国規制機関は、候補製品の商業化に成功するために必要または望ましいラベルであると考えている可能性がある。適用可能な規制承認や他のマーケティング許可を得るか得られないかのいずれの遅延も、候補製品の商業化を延期または阻止し、私たちの業務および将来性に重大な悪影響を及ぼすだろう
さらに、FDA、EMA、および他の規制機関は、彼らの政策を変更し、追加の法規を発表したり、既存の法規を修正したり、他の行動を取ったりする可能性があり、これは、私たちが将来開発している製品の承認をタイムリーに阻止または延期する可能性がある。このような政策や規制の変化は、私たちに追加的な要求を加えるかもしれません。承認された能力を延期したり、コンプライアンスコストを増加させたり、私たちが獲得した可能性のある任意のマーケティング許可を維持する能力を制限したりするかもしれません
臨床前研究或いは早期臨床試験の成功は、同情使用計画を含み、未来の臨床試験の結果を予測できないかもしれない。我々の候補製品は今後の臨床試験で有利な結果が得られない可能性があり，もしあれば，あるいは規制部門の承認を得ることができる
臨床前試験と早期臨床試験の成功は、同情使用計画を含み、今後の臨床試験が同じ結果をもたらすことを確保できないか、あるいは候補製品の有効性と安全性を証明するのに十分なデータを提供する。臨床前試験及び第一段階と第二段階の臨床試験の主な目的は安全性をテストし、薬物動態学と薬効学を研究し、そして異なる用量とスケジュールの候補製品の副作用を理解することである。臨床前或いは動物研究及び早期臨床試験の成功は今後の大規模な治療効果試験が成功することは確保できず、最終結果を予測することもできない。例えば、私たちの候補製品のために適切な動物疾患モデルを決定することができないかもしれません。これは、臨床試験に入ったり、上場承認を得る能力を延期したり阻害したりする可能性があります。著者らの候補製品は臨床開発において期待される安全性と有効性を示すことができないかもしれないが、著者らはすでに臨床前研究と初歩的な臨床試験を通じて進展を得たが
製薬と生物技術業界の多くの会社は後期臨床試験で重大な挫折を経験し、臨床前試験と早期臨床試験においても奮い立つ結果を得た。臨床前と臨床活動から得られたデータは異なる解釈を受ける可能性があり、これは監督部門の承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。また、私たちの候補製品開発中の規制政策の変化を含む多くの要因により、規制の遅延や拒否に遭遇する可能性がある。どのような遅延も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに否定的な影響を及ぼす可能性がある
私たちが時々発表あるいは公表した臨床試験の一時、“頂線”と初歩的な結果はより多くのデータの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証手続きの制約を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある
私たちは時々臨床試験の中期、頂線あるいは初歩的な結果を公表するかもしれない。我々が完成する可能性のある臨床試験の中期結果は、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクを受ける可能性がある。初期または最も重要な結果も依然として監査とチェック手続きの制約を受けており、これは最終データが以前に公表された予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データを得る前に、中期と予備データを慎重に見なければならない。初期、営業または中間データと最終データとの間の差異は、私たちの業務の将来性を深刻に損なう可能性があり、私たちの普通株の取引価格の大幅な変動を招く可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって，我々が報告する主な結果は，同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり，あるいはより多くのデータを受け取って十分な評価を行うと，異なる結論や考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮説、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の開発計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、一般に、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。私たちが開示しないことを決定したいかなる情報も、最終的には、あなたまたは他の人によって、特定の候補製品または私たちのビジネスに関する未来の決定、結論、観点、活動、または他の側面に意味があるとみなされるかもしれません。もし私たちが報告した中期、主要または予備データが実際の結果と異なる場合、あるいは規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが候補製品の承認を得て商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務の将来性を深刻に損なう可能性がある
私たちの前臨床研究および臨床試験は、私たちの候補製品の安全性と有効性を証明できないかもしれないし、あるいは私たちの候補製品の開発過程で深刻な不良または許容できない副作用が発見される可能性があり、これは私たちの候補製品の規制承認範囲を阻止、延期、または制限し、それらの商業化を制限し、私たちのコストを増加させるか、あるいは私たちのいくつかの候補製品の開発を放棄または制限する必要がある
私たちの候補製品の商業化販売に必要な監督管理の承認を得るために、私たちは長い、複雑で高価な臨床前テストと臨床試験を通じて、私たちの候補製品が安全で、純粋で有効であり、各目標適応に使用できることを証明しなければならない。これらの実験は高価で時間がかかり、その結果自体も確定していない。開発中、故障はいつでも発生する可能性がある。臨床前研究と臨床試験はよく目標適応研究に対する候補製品の安全性或いは有効性を証明できず、しかも大多数の臨床試験を開始する候補製品は許可されていない
私たちは十分かつ良好に制御された試験を通じて大量の証拠を提供することができず、FDAまたは同様の外国の規制機関に、私たちの候補製品が予想される用途に対して安全かつ有効であることを満足させることができるかもしれない
細胞療法製品の治療に出現する可能性のある副作用は血小板減少、身震い、貧血、発熱、発熱、好中球減少、下痢、好中球減少、嘔吐、低血圧、呼吸困難、サイトカイン放出症候群と神経毒性を含む。私たちの候補製品が臨床前研究または臨床試験における悪影響に関連している場合、または予期しない特徴を有する場合、追加の臨床前研究を行うことを決定または要求されるか、または候補製品のさらなる臨床開発を停止または延期するか、またはその開発をより狭い用途または亜集団に制限することが可能であり、これらの用途または亜集団では、リスク効果の観点から、不良副作用または他の特徴があまり一般的ではなく、それほど深刻ではない、またはより容易に受け入れられ、これは、候補製品の商業的期待を制限する可能性がある(承認されれば)。これらの副作用は治療された医療従事者によって適切に識別または処理されない可能性があり，個人化細胞療法による毒性は，我々のTIL候補製品のように，通常一般患者や医療従事者に遭遇することはない。さらに、イギリスの患者は、以前のバージョンのITIL−168製造プロセスを用いて製造された使用計画の下でTIL製品の治療を受けた。この計画で治療を受けた患者の体験が，我々が行っている会社が後援しているITIL−168試験結果と一致しなければ，ITIL−168やわれわれの業務に対する見方に悪影響を及ぼす可能性がある。また、
FDA、EMA、または他の外国規制機関は、イギリスの同情使用研究で評価されたTIL製品との比較可能性をサポートするために、当社のITIL−168候補製品の比較性を支援するために、追加の非臨床データを取得して提出することを要求することができ、またはITIL−168の開発を支援するために同情使用計画中のデータに依存することを全く許可しない可能性があり、これはITIL−168の臨床開発または発売承認を遅らせる可能性がある。
このような有害事象が発生した場合、私たちの臨床試験は一時停止または終了する可能性がある。もし私たちがいかなる有害事象が薬物によって引き起こされていないことを証明できなければ、FDA、EMA、または外国の規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応を承認する候補製品のさらなる開発を停止または拒否するように命令することができる。将来のすべての深刻な有害事象が製品に関連していないことを証明できても，このような事件は患者募集や入選患者の試験完了能力に影響を与える可能性がある。さらに、もし私たちが私たちの任意の候補製品の任意の将来の臨床試験を開始、延期、一時停止、または終了しないことを選択または要求された場合、その候補製品の商業的将来性が損なわれる可能性があり、これらの候補製品から製品収入を創出する能力は延期またはキャンセルされる可能性がある。これらの状況のいずれも、他の候補製品を開発する能力を損なう可能性があり、私たちの業務、財務状況、および将来性を深刻に損なう可能性があります
我々の候補製品が臨床試験において副作用に関連しているか、または予期しない特徴を有する場合、それらの開発を放棄するか、またはその開発をより狭い用途に制限する必要があるかもしれないが、これらの用途では、副作用または他の特徴は、リスク−収益の観点からそれほど一般的ではなく、それほど深刻ではない、またはより容易に受け入れられる。FDAまたはIRBはまた、私たちの候補製品の安全性および有効性を理解するために、セキュリティ情報に基づいて、私たちの臨床試験を一時停止、中断、または制限することを要求するかもしれません。これは、計画されていないこと、または予想されていません。これらの発見は、規制当局が私たちの候補製品にマーケティング許可を提供できないか、または承認された場合、承認の適応の範囲を制限することをさらに招く可能性がある。早期テストで最初に希望を示した候補製品の多くは後に副作用が生じることが発見され，その候補製品のさらなる開発を阻害している
さらに、もし私たちの1つまたは複数の候補製品が発売承認され、私たちまたは他の人がこのような製品による不良副作用を発見した場合、多くの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある
·規制当局は、このような製品の承認を一時停止、撤回または制限することができ、またはその製造または流通を禁止する禁止を求めることができる
·監督当局は、ラベルに警告を追加することを要求する可能性がある
·患者またはREMSに拘束されている他の要件を配信するために、そのような副作用のリスクを要約するための医薬ガイドラインの作成が要求される可能性がある；
·製品の管理方法の変更や追加的な試験が要求される場合があります
·起訴され、患者への傷害に責任を負う可能性がある
·製品を市場から撤退することにした場合があります
·第三者支払者保険および適切な補償を実現または維持できない場合があります
·罰金、禁止、民事または刑事罰を受ける可能性があります
·私たちの名声や医師や患者の私たちの製品に対する受容度が影響を受ける可能性があります
FDAまたは外国規制機関が任意の製品に関連する有害事象に関連する任意の問題をタイムリーまたは完全に解決することは保証されない。さらにこれらの事件のいずれかは
承認されれば、特定の候補製品に対する市場受容度を達成または維持することを阻止し、私たちの業務、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性がある
TIL療法に対する公衆の否定的な意見やTILを用いた細胞療法の強化に対する規制審査は，現在および将来の候補製品の開発や商業成功に悪影響を及ぼす可能性がある
われわれのTIL療法の臨床と商業成功は，TILを用いた細胞治療の受容度にある程度依存するであろう。TIL療法に対する公衆のいかなる不利な態度も，われわれの臨床試験募集能力に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、私たちの成功は、医師が処方した処方および彼らの患者が受けることを望む治療に依存し、これらの治療は、彼らがよく知っている既存の治療方法を代替または補充するために、私たちが開発可能な候補製品を使用することに関連し、より多くの臨床データを得ることができる
より厳格な政府法規または負の世論は、私たちの業務や財務状況に負の影響を与え、候補製品の開発および商業化を遅延または損害するか、または承認されると、任意の製品の需要を損なう可能性がある。私たちまたは他の人の臨床試験における有害事象は、最終的に私たちの候補製品に起因できなくても、それによって生じる宣伝は、政府の規制増加、不利な公衆認識、潜在的な規制遅延、私たちの候補製品のテストまたは承認、承認された候補製品に対するより厳しいラベル要求、およびそのような候補製品に対する需要の減少を招く可能性があり、これらはすべて私たちの業務と運営に負の影響を与えるだろう.
組織としては，われわれの第1回臨床試験を行っており，これまで臨床試験を行った経験がなく，ITIL−168やITIL−306を含む我々が開発可能な任意の候補製品の臨床試験を達成できない可能性がある。さらに、FDA、EMA、または他の外国規制機関は、以前のバージョンのITIL−168の製造プロセスを使用して製造されたITIL−168と、ITIL−168の開発を支援するために、英国の同情使用計画において評価されたTIL製品との比較可能性をサポートするために、追加の非臨床データを取得して提出することを要求することができ、ITIL−168の臨床開発または上場承認を遅らせる可能性がある.
私たちは私たちの候補製品の早期開発を行っています。FDAの承認を得て、私たちの任意の候補製品を市場に出すために、重要な臨床試験を含む、私たちが行っているおよび計画中の臨床試験を成功させる必要があります。臨床試験と提出に成功したBLAは複雑な過程である。組織として，我々が最初に集中的に製造したマルチセンター臨床試験の早期過程を行っており，何の臨床試験も行われておらず，規制提出準備の経験が限られており，これまで候補品のBLAは提出されていなかった。私たちは以前私たちのTIL製品を使用して患者を治療したことがあるのは同情的な使用計画だけだった。また，FDAとのインタラクションは限られており，我々の候補製品に対してどれだけの追加の臨床試験が必要か，あるいはこれらの試験をどのように設計すべきかは決定できない。したがって、BLAの任意の候補製品の提出と承認をもたらす方法で必要な臨床試験を成功かつ効率的に実行および完成させることができない可能性がある。私たちは私たちの競争相手よりも多くの時間とより多くのコストを必要とするかもしれないし、私たちが開発した候補製品の規制承認を得ることに成功しないかもしれない。私たちが計画した臨床試験を開始または完了または延期することができず、候補製品の商業化を阻止または延期する可能性がある
私たちは臨床試験の患者登録および/または保留において遅延または困難に遭遇する可能性があり、これは必要な規制承認を得ることを延期または阻止する可能性があるs.
臨床試験の成功とタイムリーな完成には十分な数の患者を募集する必要がある。患者登録は臨床試験時間の重要な要素であり、患者集団の大きさと性質、および競争相手と私たちの臨床試験に参加する資格のある患者に対する競争を含む多くの要素の影響を受け、競争相手は開発中の候補製品に対して臨床試験を行って、私たちの1つ以上の候補製品と同じ適応、あるいは私たちが候補製品を開発する条件に対して承認された製品を治療している可能性がある
患者登録時間が予想より長いことや患者引き揚げにより，試験が遅延の影響を受ける可能性がある。FDAや外国規制機関の要求に応じて十分な数の合格患者を見つけて募集することができなければ、これらの試験に参加することができなければ、私たちの候補製品の臨床試験を開始または継続できない可能性がある。将来の臨床試験で被験者を募集する成功度を予測することはできません科目収生は他の要素の影響を受け、以下を含む
·調査中の疾患の重症度と難しさを診断する
·試験に関する資格と除外基準；
·患者群の規模と患者を識別する手順；
·適切な能力と経験を持つ臨床試験調査員の能力を募集します
·試験案の設計；
·細胞治療方法に関連するリスクおよび利益を含む、試験における候補製品の既知のリスクおよび利益；
·市場で入手可能な競争療法と他の競争的候補療法が調査中の疾患や状況に対する臨床試験；
·患者が臨床試験に参加してくれるかどうか
·臨床試験への参加をタイムリーに登録するための努力；
·新冠肺炎の大流行による可能性のある中断は、臨床サイトの起動、参加者の募集と維持の困難、臨床試験からの医療資源の分流、実施可能な旅行または検疫政策、およびその他の要素を含む
·医師の患者紹介の仕方
·治療中および治療後に患者の能力を十分に監視すること；および
·潜在的患者に臨床試験場所の近似性および利用可能性を提供する
十分な数の患者を募集して臨床試験を行うことはできません。これは深刻な遅延を招き、1つ以上の臨床試験を完全に放棄することを要求するかもしれません。これらの臨床試験の登録遅延は，我々の候補製品の開発コストを増加させる可能性があり，わが社の価値を低下させ，追加融資を得る能力を制限する。また，CROと臨床試験地点によりわれわれの臨床試験の適切かつタイムリーな進行を確保することが予想され，それらの発現への影響は限られる
また，われわれの臨床試験のために十分な数の患者を募集できても，これらの患者の臨床試験への登録を維持することは困難である可能性がある
我々は、悪性黒色腫IIB~IV期のITIL−168を治療するための孤児薬剤名を受け取り、将来の候補製品のための孤児薬剤名を求める可能性がある。私たちが孤児薬物指定の候補製品を獲得するためには、私たちは成功しないかもしれないし、潜在的な市場排他性を含む孤児の薬物指定に関連する利点を維持できないかもしれない
我々は、IIB~IV期悪性黒色腫を治療するためのITIL−168の孤児薬物称号を取得し、特定の孤児適応において、これらの候補製品を医学的に信頼できる使用の基礎を有するいくつかまたはすべての候補製品のために求める可能性がある。“孤児の下で”
医薬品法によれば、FDAは、米国での患者数が200，000人未満であるか、または米国での患者数が200，000人を超えると定義されているまれな疾患または疾患の治療のための薬剤または生物学的指定を孤児薬として指定することができるが、米国では、薬剤または生物学的薬剤の開発および提供が合理的に期待できないコストは、米国の販売から回収される。BLAを提出する前に，指定孤児薬を申請しなければならない。私たちは私たちの一部またはすべての候補製品のために孤児薬物の称号を求めるかもしれないが、私たちは決してそのような称号を得ないかもしれない
米国では，孤児薬物指定は，税収割引やユーザ料金減免などの経済的インセンティブを当事者に与える権利がある。まれな疾患を治療するための医薬または生物製品の臨床試験は、これらの薬剤または生物製品が孤児として使用されるか否かにかかわらず、資金を贈与する機会を得ることも可能である
さらに、孤児の薬物名を有する薬物または生物学的製剤が、その後、その名称の適応を有する特定の活性成分または主要な分子構造特徴の最初の市販承認を得た場合、製品は、7年間の市場排他期を有する権利があり、これは、FDAが同じ薬物および適応の別のマーケティング申請を許可することを阻止するであろう。限定された場合でなければ、孤児薬物排他性を有する製品に対する臨床的優位性を示すように、またはFDAは、指定された薬物の疾患または状態を有する患者の需要を満たすのに十分な数の孤児製品を保証することができることを証明していないことを発見する。候補製品の孤児薬物の称号を獲得しても，生物製品の開発に関する不確実性により，特定の孤児薬の発売承認を得た最初の会社ではない可能性がある。もし私たちが孤児薬物指定を求めるなら、私たちは私たちの製品候補のためにそのような孤児薬物指定を得ることができないかもしれない。私たちが私たちの任意の候補品のために孤児薬物排他性を獲得したとしても、私たちは孤児薬物指定に関連した利点を維持できないかもしれない、あるいはこのような孤児薬物排他性は、異なる薬物が同じ状況に対して承認されることができ、孤児薬物排他性が別の適応において同じまたは異なる薬物を承認することを阻止しないので、これらの候補製品を競合から効果的に保護することができない可能性がある。孤児薬が排他的で承認された後も, FDAが、後者の薬物が大部分の標的集団においてより安全で、より有効であることが証明され、または患者ケアに重大な貢献があると結論した場合、FDAはその後、7年の排他期終了前に同じ疾患に対する同じ薬物の後続申請を承認することができる。また，指定された孤児薬物が孤児薬指定の適応を得るよりも広い用途で許可されていれば，孤児薬物排他性を得ることはできない。さらに、FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、またはこのようなまれな疾患または疾患患者の需要を満たすのに十分な数の製品を生産できない場合、米国における孤児薬の独占営業権を失う可能性がある。孤児薬物を指定することは薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。
FDAが任意の候補製品を突破的な治療指定を行うことは、より速い開発や監督審査や承認過程を招くことはなく、候補製品が発売承認される可能性も増加しない可能性がある
将来、私たちは候補品のために突破的な治療指定を申請したり、外国の管轄区域で同等の指定治療を申請したりするかもしれません。画期的な治療法は、製品候補として定義され、その目的は、単独または1つまたは複数の他の薬剤との併用による重篤または生命に危険な疾患または状態を治療することであり、予備臨床証拠は、製品候補が、1つまたは複数の臨床的重要終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の治療法よりも顕著な改善を示す可能性があることを示す。画期的な治療法として指定された候補製品に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な方法を決定するのに役立つとともに，無効な制御案中の患者数を最小限に抑えることができる。FDAにより画期的な治療法の候補品に指定され，BLA提出時に臨床データの支持を得られれば，優先審査を受ける資格もある
画期的療法に指定されたのはFDAの裁量権である。したがって，我々の候補製品の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定を行わないことにした可能性がある。いずれにせよ画期的な治療を受ける
FDAの従来プログラムによる承認を考慮した製品候補と比較して、候補製品を指定することは、より速い開発過程、審査または承認を招くことがなく、FDAの最終承認を確保することもできない可能性がある。さらに、私たちの1つまたは複数の候補製品が画期的な療法の条件に適合していても、FDAは、候補製品がもはや資格条件に適合していないことを後で決定することができ、またはFDAの審査または承認の期間を短縮しないと決定する可能性がある
私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある
私たちの財務と管理資源が限られているので、私たちは私たちが決定した特定の適応の開発計画と候補製品に集中しなければならない。そのため、著者らは現在主にITIL-168の開発に集中し、PD-1阻害剤の再発或いは難治性末期皮膚黒色腫の治療に用いられている。したがって、私たちは他の候補製品を探す機会を放棄または延期したり、これらの候補製品のために後により大きな商業潜在力が証明された他の兆候を探すことができるかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在と将来の開発計画および特定の適応の候補製品への支出は、いかなる商業的に実行可能な製品も生じない可能性がある。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ
将来的には我々の候補製品のために米国以外でより多くの臨床試験を行うことが計画され，FDAや類似の外国規制機関はその管轄外で行われているこのような試験のデータを受け入れない可能性がある
私たちはオーストラリア、カナダ、ヨーロッパ、あるいは他の外国の管轄区域を含む、アメリカ以外の場所で臨床試験を行うことを選択するかもしれない。我々が末期皮膚黒色腫を治療したITIL−168第二段階臨床試験の多くの試験地点は米国に位置していたが、カナダに位置する試験地点があった。FDAが米国国外で行った臨床試験を受けた試験データは何らかの条件によって制限される可能性があり，まったく受け入れられない可能性もある。米国国外で行われた臨床試験のデータが米国での上場承認の唯一の根拠となることを意図している場合、FDAは通常、(I)データが米国の人口および米国の医療実践に適用されない限り、外国データのみに基づいて申請を承認することはない。(Ii)試験は、公認された能力を有する臨床調査者によって行われ、(Iii)データは、FDAによる現場検査を必要とすることなく有効であると考えることができ、または、FDAがそのような検査を行う必要があると考えられる場合、FDAは、現場検査または他の適切な手段によってデータを検証することができる。そのほか、十分な患者群と統計能力を含むFDAの臨床試験要求を満たさなければならない。多くの外国の規制機関もまた似たような承認要求を持っている。また、このような外国裁判は、裁判を行う外国司法管轄区域に適用される現地法によって管轄される。FDAや同様の外国規制機関が米国や適用司法管轄区域以外で行われた試験データを受け入れることは保証されない。FDAまたは同様の外国の規制機関がそのようなデータを受け入れなければ、追加の試験が必要になるだろう, これは費用が高く、時間がかかり、私たちの業務計画を遅延させる側面であり、私たちの候補製品が適用された司法管轄区域で商業化の承認や許可を得られない可能性がある。
私たちは追加的な候補製品チャンネルを作ることに成功しないかもしれない
私たちの現在のパイプラインを除いて、私たちは新しい候補製品を識別して開発し続けることができないかもしれない。私たちがパイプラインを構築することに成功しても、私たちが決定した潜在的な候補製品は臨床開発に適していないかもしれない。例えば、候補製品は有害な副作用や他の特徴を示す可能性があり、開発に成功する可能性が低いことを示しており、市場の承認を得て市場の承認を得ることはいうまでもない。私たちの方法で候補製品の開発に成功して商業化しなければ、将来的に製品収入を得ることができなくなり、私たちの財務状況に大きな損害を与え、私たちの株価に悪影響を及ぼす可能性があります
もし私たちが発表し、予想された時間枠内で私たちの予想された開発目標を達成できなければ、私たちの製品の商業化は延期されるかもしれない
時々，様々な科学，臨床，法規，製造，その他の製品開発目標の完成時間を見積もることができ，マイルストーンと呼ぶことがある。これらのマイルストーンは臨床前研究と臨床試験の開始或いは完成、及び監督文書の提出を含む可能性がある。私たちは時々いくつかのマイルストーンの予想時間を公開するかもしれない。このようなすべてのマイルストーンは様々な仮定に基づいており、未来にもそうだ。私たちの推定と比較して、このようなマイルストーンの実際の時間は大きく異なる可能性があり、場合によっては、原因は私たちの統制を超えている。私たちが行った任意の未来の臨床試験の間、あるいは私たちが行った任意の臨床試験のため、私たちは多くの予見できない事件に遭遇する可能性があり、これらの試験は私たちの上場承認を延期したり、私たちの候補製品を商業化したりすることを阻止するかもしれない
私たちの業務と運営は絶えず変化し、持続的な新冠肺炎の全世界疫病の不利な影響を受ける可能性がある
私たちの業務と運営は絶えず変化し、持続的な新冠肺炎の大流行の影響を受ける可能性がある。新冠肺炎の大流行は、アメリカとEUの公衆衛生指令と命令を含む疾病の伝播を減少させるために旅行やその他の制限を招いた。将来的に新冠肺炎疫病に関連する遠隔作業政策や類似の政府命令あるいは業務運営に対する他の制限は生産性に負の影響を与える可能性があり、私たちが行っている研究開発活動および私たちの臨床計画とスケジュールを乱す可能性があり、その重症度はこれらの制限の持続時間と重症度に部分的に依存し、私たちが正常な過程で業務を展開する能力は他の制限を受ける。また、このような注文は、材料の可用性やコストに影響を与える可能性もあり、これは、私たちのサプライチェーンおよび製造努力を乱し、進行および計画中の臨床試験および準備活動を行う能力に影響を与える可能性がある
われわれが計画した臨床試験はこれまで新冠肺炎の大流行の影響を受けていなかったにもかかわらず、将来的に関連する中断に遭遇する可能性があり、これは私たちの臨床試験に深刻な影響を与える可能性がある
·臨床現場起動作業に遅延、困難或いは一時停止が発生し、臨床現場調査員と臨床現場スタッフの募集の困難を含む
·試験製造および医薬品供給の能力中断；
·医療資源を臨床試験の進行から移行し、私たちの臨床試験場所である病院と、臨床試験を支援してくれる病院スタッフを含む
·新冠肺炎の流行に対応する一部として、地方法規の変化は、予期せぬコストを招いたり、臨床試験を完全に停止したりする可能性がある臨床試験の進め方を変える必要があるかもしれない
·臨床試験場所監視のような重要な臨床試験活動を中断し、連邦または州政府、雇用主および他の人によって課せられたまたは提案された旅行制限のために、対象が試験場所に行く能力を有するか、または試験場所に行きたいと希望する
·従業員資源に限りがあり、そうでなければ、従業員またはその家族が病気になったため、または従業員が大勢との接触を避けることを望むことを含む臨床試験に重点を置く
·従業員資源が限られているか、または政府従業員が休暇を余儀なくされたため、地方監督機関、道徳委員会、および他の重要機関および請負業者との必要な相互作用が遅延した；
·FDAは、これらの影響を受けた地域の臨床試験データの受け入れを拒否した
新冠肺炎の伝播は、オミック変異体及びその各種亜変異体の出現と伝播を含み、全世界範囲で広範な影響をもたらし、我々の経済に実質的な影響を与える可能性がある。新冠肺炎の大流行による潜在的な経済影響や持続時間は評価や予測が困難である可能性があるが、世界の大流行はすでに世界金融市場の深刻な混乱を招き、将来的には私たちの資本獲得能力を低下させる可能性があり、これは私たちの流動性にマイナスの影響を与える可能性がある。また、新冠肺炎の伝播やその他の要素による景気後退や市場回復は、私たちの業務と私たちの普通株の価値に実質的な影響を与える可能性がある
全世界の新冠肺炎の大流行は引き続き迅速に変化した。新冠肺炎の大流行が著者らの臨床開発と監督管理努力を含む著者らの業務と運営に与える影響の程度は、本10-Q表の四半期報告を提出する際に高度な不確定性と信頼できない未来の発展に依存し、例えば疾病の最終地理伝播、疫病持続時間、業務中断の持続時間と影響、及びアメリカと他の国が疾病をコントロールと治療するために取ったワクチン要求とその他の措置の短期効果と最終有効性に依存する。したがって、私たちはまだ私たちの業務、私たちの臨床と監督活動、医療システム、あるいは世界経済への潜在的な遅延や影響のすべての程度を知らない。しかし、これらの影響は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しに悪影響を及ぼす可能性がある
また，持続的な新冠肺炎の流行が我々の業務や運営結果に悪影響を与える場合，本“リスク要因”の節で述べた多くの他のリスクや不確実性を増加させる効果もある可能性がある
我々が開発した現在または将来の候補製品の市場機会は、承認されれば、既存の療法の資格または以前の治療に失敗した患者に限定される可能性があり、小さい可能性がある
私たちが将来製品販売から得ることができる任意の収入は、ある程度米国市場の規模と、規制承認を得て商業権を持つ任意の他の管轄区域に依存するだろう。もし私たちが狙っている市場や患者亜群が私たちが予想するほど重要でなければ、私たちはこのような製品の販売から大量の収入が発生しないかもしれません。承認されても
癌療法は1線、2線、または3線と記述されることがあり、FDAは通常、最初に三線使用の新しい療法のみを承認する。癌が十分に早く発見されたとき、第一線の治療は、通常、化学療法、免疫治療、ホルモン治療、手術、放射線治療、またはこれらの療法の組み合わせであり、治癒を必要とすることなく、癌を治癒または延長するのに十分である。以前の治療が無効であった場合、患者に対して二線と三線治療を行う。我々は、最初に、1つまたは複数の以前の治療を受けた患者の治療として、ITIL−168、ITIL−306、および我々が開発した任意の他の候補製品の承認を求めることができる。もし私たちがそうすれば、十分に有益であることが証明された製品に対して、もしあれば、第一線の治療としての承認を求める予定ですが、私たちが開発したどの候補製品も保証できません。承認されても、第一線の治療のために承認されます。このような承認の前に、追加の臨床試験を行わなければならないかもしれません
私たちが対象とする癌タイプの患者数は予想より少ないかもしれない。さらに、承認された場合、私たちの現在または将来の候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られている可能性がある。さらに、私たちの任意の候補製品がFDAまたは同様の外国規制機関の承認を得ても、彼らが承認した適応は、私たちの目標の適応のサブセットに限定される可能性がある。いずれの候補製品に対してもかなりの市場シェアを獲得していても、承認されれば、潜在的なターゲット層が少ない場合には、第一線または二線治療としての使用を含む追加適応のマーケティング承認を得なければ、決して利益を達成しない可能性がある
我々は、他の療法または第三者候補製品と組み合わせて使用するために、ITIL−168、ITIL−306、および将来の候補製品を開発する可能性があり、これは、追加の規制リスクに直面するであろう
著者らは最近、ITIL-168とペブロリズマブの併用治療に失敗した患者における非小細胞肺癌、子宮頸癌および頭頸部扁平上皮癌の治療効果を評価する第1段階臨床試験を開始し、我々はITIL-168、ITIL-306および将来の候補製品を開発し、1つまたは複数の現在承認されている癌療法と併用する可能性がある。他の既存の療法と組み合わせて使用するために開発された任意の候補製品が市販承認または商業化されていても、FDA、EMAまたは同様の外国の規制機関が、私たちの候補製品との併用療法の承認を取り消す可能性があるか、またはこれらの既存療法が安全性、有効性、製造、または供給問題に生じる可能性があるリスクに直面するであろう。これは私たち自身の製品が市場から撤退されたり、商業的にあまり成功しないことをもたらすかもしれない。併用療法は通常癌の治療に用いられており，任意の候補品を他の薬物や癌以外の適応と併用すれば，類似したリスクに直面する
我々はまた、ITIL−168、ITIL−306、または任意の将来の候補製品を評価し、FDA、EMAまたは同様の外国規制機関の承認を得ていない1つまたは複数の他の第三者候補製品と組み合わせることも可能である。もしそうであれば、私たちは、最終的にマーケティング許可を得ていない任意のこのような未承認癌療法と組み合わせたITIL−168、ITIL−306、または私たちが開発した任意の候補製品をマーケティングおよび販売することができないであろう
FDAまたは同様の外国の規制機関が、これらの他の生物学的製品を承認しない場合、またはITIL-168、ITIL-306、または我々が開発した任意の候補製品に関連して評価することを選択した生物製品の安全性、有効性、製造または供給の問題を撤回する場合、私たちは、そのような候補製品の承認を得ることができないか、または市場に押し上げることができないかもしれない
イギリスのEU離脱は世界の経済状況、金融市場、そして私たちの業務にマイナスの影響を及ぼすかもしれない
2016年の国民投票結果に続き、英国は2020年1月31日にEU離脱、通称離脱となった。連合王国とEUが合意した正式な離脱手配によると、2021年1月1日から、連合王国は過渡期や過渡期の制約を受けず、過渡期内にEU規則が引き続き適用される2020年12月、イギリスとEUは貿易·協力協定、あるいは貿易·協力協定を達成し、過渡期後の貿易関係を概説し、2021年5月1日に正式に発効した。
私たちはイギリスで重要な業務をしています。また、イギリスの規制枠組みの大部分が私たちの業務に適用されているため、私たちの候補製品はEU指令と法規から来ており、イギリスが離脱し、イギリスまたはEU候補製品の開発、製造、輸入、承認、商業化に関する私たちの規制制度に実質的な影響を与え続けている。例えばイギリスはEMAからEU範囲内のマーケティング許可を得る集中的な手続きによって保護されなくなり、イギリスで私たちの候補製品をマーケティングするには単独のマーケティング許可が必要になるイギリスの離脱やその他の理由により、いかなるマーケティング承認を得る上でのいかなる遅延も、いかなるマーケティング承認も得ることができず、私たちの候補製品がイギリスで商業化されることを延期または阻止し、私たちの収入を創出し、利益を達成し、維持する能力を制限する“貿易と協力協定”は連合王国と欧州連合との間の医薬製品ゼロ関税貿易を規定しているが、このような貿易には過渡期終了前には存在しない追加の非関税コストがあり、連合王国と欧州連合間の貨物輸送には遅延がよくある。また、連合王国が医薬製品に関する規制の観点で欧州連合に逆行すれば、将来的に関税が徴収される可能性がある私たちはEUに製造工場を設立することで費用を発生させ、これらの障害を迂回したり、大量の追加費用を発生させて私たちの業務を運営することができ、これは私たちに収入を発生させたり、業務の利益を達成する能力に重大で実質的な損害や遅延をもたらす可能性がある。イギリスの離脱やその他の理由で、国際貿易、関税、輸出入法規の任意のさらなる変化は、予期しない関税コストまたは他の非関税障壁をもたらすかもしれない。これらの事態が発展したり、そのいずれかが起こりうるとの見方は、世界貿易、特に影響を受けている国と連合王国との貿易を大幅に減少させる可能性がある。イギリスの離脱は、特にEUから来た従業員たちのために、私たちが従業員を引き付け、維持する能力にマイナスの影響を与える可能性もある
私たちの候補製品製造に関するリスク
細胞療法は複雑で製造も難しい。私たちは製造問題に直面して、私たちの候補製品の開発や商業化の遅延、あるいは他の方法で私たちの業務を損なうかもしれません
細胞治療製品の製造技術は複雑で、大量の専門知識と資本投資が必要である。予見できない事件による生産困難は我々の臨床研究材料の供給を遅らせる可能性がある
薬品メーカーは厳格に実行されるcGMP要求、州と連邦法規、および適用される外国要求を守らなければならない。もし私たちまたは私たちの契約製造組織がこのような法規要件を遵守または記録できなかった場合、FDA、EMAまたは外国の規制機関が臨床試験または法執行行動に私たちの計画材料を提供する遅延または中断を招く可能性がある。もし私たちまたは私たちの製造業者がFDA、EMA、または他の規制機関の規定に従わない場合、臨床隔離、罰金、禁止、民事処罰、遅延、承認の一時停止または撤回、許可証の取り消し、候補製品または製品の差し押さえまたはリコール、運営制限、刑事起訴を含む制裁を加える可能性があり、いずれも私たちの候補製品の供給に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの将来の他の候補製品生産への潜在的な依存は、私たちの将来の利益率と、規制承認を受けた候補製品の商業化能力に適時かつ競争力のある任意の悪影響を及ぼす可能性がある
生物製品はもともと製造が難しい。我々の計画材料は技術的に複雑なプロセスを用いて製造されており、専門的な設備と施設、高度に特定の原材料、電池と試薬、その他の生産制限が必要だ。私たちの生産過程は多くの高度な特定の原材料、電池と試薬が必要で、供給者は限られています。私たちの目標は可能な限り原材料、電池、試薬の予備供給を持つことだが、私たちの主要な供給源が利用できなければ、私たちはこれらの供給が十分かどうかを確認することができない。肝心な原料、細胞系或いは試薬の不足或いは製造過程中の技術問題は臨床開発或いは商業化計画の遅延を招く可能性がある。私たちが使用している原材料コンポーネントの製造過程のどんな変化も、私たちの製造過程に予期せぬ影響や不利な影響をもたらし、遅延を招く可能性があります
細胞療法生産の遅延や失敗(われわれ，いずれの協力者もわれわれの第三者契約メーカー)は，患者が彼らの細胞療法を受け入れられないか，あるいは再製造する必要があり，それ自体が他の患者の生産遅延を招く可能性がある。いかなる遅延、失敗或いは適時な生産ができないことは患者の予後に不利な影響を与える可能性があり、そして著者らの臨床試験のスケジュールを延期する。このような遅延、故障、または製造できないことは、以下の理由による可能性がある：
•製造プロセス自体の失敗、例えば、製造プロセスにおけるエラー(我々であっても第三者CMOであっても)、デバイスまたは試薬の故障、製造中の任意のステップの失敗、GMP環境の維持または製造に適した品質システムの失敗、無菌失敗、プロセス中の汚染；
•患者の腫瘍または他のサンプルを採取すること、材料を分析実験室に搬送すること、コールドチェーン配送を使用して最終製品を患者に戻す位置、患者の出発材料との違い、細胞成長の不一致および製品特性の変異性に関連する製造問題によって引き起こされる製品の損失または故障；
•製造過程自体は信頼性や再現性が乏しく、細胞療法の最終的な製造の可変性を招き、これは監督当局が臨床試験を保留することを招き、あるいはこの過程に関するさらなる情報を提供することを要求する可能性があり、これは逆に臨床試験の遅延を招く可能性がある
•患者の出発材料または分離製品の変化は、製品が予想より少ない、または製品が実行不可能であるか、または細胞療法の成功的な製造に使用できないことをもたらす
•患者の白血球または特徴との差、処理中断、汚染、所定の時間範囲内で患者の分離材料を提供できなかった(例えば、輸出入によって阻害された)または仕入先エラーに関連する問題を含む、物流問題による製品損失または故障
•CMOからウイルスベクター生産槽を得ることができない場合や、患者が生産を必要とする場合には、患者のための細胞療法を生産するのに十分な生産槽がない
•原料や製造原料を調達できません
•私たちの細胞療法を生産するための任意の製造施設を失ったり閉鎖したり、代替製造能力をタイムリーに見つけることができません
•患者の出発材料の損失または汚染は、患者から出発材料を再取得するか、または製造プロセスを再開する必要がある
•任意の製造プロセスの修正または変更を要求し、必要な修正または適時に必要な任意の比較可能性テストを実行する能力を遅延させるために、比較可能性テストを行う必要がある場合があり、さらなる規制承認が必要であるか、または生産を継続するためにCMOへの技術移転に成功する必要がある
私たちの候補製品は生物製剤で、私たちの候補製品の製造は複雑で、私たちは生産中に困難に直面するかもしれません。特にプロセス開発あるいは私たちの製造能力を拡大する上で。もし私たちがそのような困難に直面した場合、私たちが臨床試験または任意の承認された製品に候補製品を提供する能力は延期または停止される可能性がある
臨床試験あるいは商業販売のための治療薬の準備に参加するすべての実体は、私たちの既存の候補製品コンポーネントを含む契約メーカーは、広範な監督管理を受けている。EUの承認を経て、商業販売或いは末期臨床試験のための完成品治療製品の成分はcGMPに従って生産されなければならない。これらの条例は、調査製品および承認販売された製品の品質を制御し、確保するために、生産プロセスおよびプログラム(記録保存を含む)および品質システムの実施および動作を管理する。生産過程の不良な制御は、外来要因または他の汚染物質の導入、または候補製品の性能または安定性の意外な変化をもたらす可能性があり、これらの変化は最終製品テストでは検出できない可能性がある。私たちまたは私たちの契約製造業者はBLAまたはMAAをサポートするために必要なすべてのファイルをタイムリーに提供しなければならない。私たちの施設と品質システム、ならびに私たちの第三者請負業者の一部または全部の施設および品質システムは、適用法規に適合する承認前に検査することによって、規制部門として私たちの候補製品または任意の他の潜在的製品の条件を承認しなければなりません。さらに、規制機関は、私たちの候補製品または他の潜在的製品または関連品質システムの準備に関連する製造施設が、進行中の活動に適した法規に適合しているかどうかを随時審査または検査することができ、私たちの契約開発および製造組織の施設がそのような審査または検査を通過していない場合、彼らは私たちの1つまたは複数の臨床試験を一時停止するかもしれない。もしこれらの施設があらかじめ承認された工場で検査されていなければ, FDAはこのような製品を承認しないだろう。
規制当局はまた、製品販売を承認した後のいつでも、我々または第三者請負業者の製造施設を検査または監査することができる。そのような検査または審査が適用法規に準拠していないことが発見された場合、またはそのような検査または審査以外に私たちの製品仕様または適用法規に違反することが発生した場合、私たちまたは関連規制機関は、臨床試験または商業販売を一時的または永久的に一時的または永久的に一時的に一時的または永久的に閉鎖することを含む可能性のある救済措置をとることを要求するかもしれない。私たちに強要されたり、私たちと契約を結んだ第三者にこのような救済措置は私たちの業務を損なう可能性があります。もし私たちまたは私たちの任意の第三者製造業者が規制適合性を維持できなかった場合、FDAは、未解決の新薬製品または生物製品の申請の承認を拒否すること、または以前に存在した承認を撤回することを含む規制制裁を実施することができる。したがって、私たちの業務、財務状況、そして経営結果は損害を受ける可能性がある。また、承認された製造業者の供給が中断されれば、商業供給が深刻に中断される可能性がある。代替製造業者は、BLAおよび/またはMAAを補完することによって資格を取得する必要があり、これは、さらなる遅延をもたらす可能性がある。規制当局は追加のものが必要かもしれません
新しいメーカーに依存して商業生産を行うかどうかを検討する。製造業者の交換は大量のコストを伴う可能性があり、私たちが期待する臨床およびビジネススケジュールの遅延を招く可能性がある
これらの要素は、私たちの候補製品の臨床試験、監督提出、必要な承認或いは商業化の遅延を招き、私たちにより高いコストを発生させ、承認されれば、私たちの製品の商業化が成功することを阻止するかもしれない。さらに、私たちのサプライヤーが契約要件を満たしておらず、実質的に同じコストで生産できる1つ以上の代替サプライヤーを得ることができない場合、私たちの臨床試験は延期される可能性があり、あるいは潜在的な収入を失う可能性があります
必要であれば、私たちは第三者を使用して私たちの候補製品を生産することができる。したがって、私たちはそのような第三者が満足できる表現ができない可能性のある危険に直面している
カリフォルニア州タルザナの製造工場は、ITIL−168および将来の候補製品の臨床および商業供給(承認されれば)の主要な供給源となることが予想されるが、さらなる臨床および商業的需要を満たすために、外部サプライヤーに少なくとも一部の製造プロセスを提供し、必要に応じて潜在的な第三者製造能力を評価する予定である可能性がある。もし私たちが第三者メーカーを雇って、彼らがその契約責任をうまく履行できなかった場合、予想される期限内に完成したり、法規の要求に基づいて私たちの候補製品を生産したり、あるいは任意の第三者メーカーとの間に食い違いがあれば、十分な臨床的および商業的候補製品の生産供給を遅延させる可能性があります。この場合、私たちは、既存のまたは許容可能な条項で提供されるのではなく、追加の遅延または増加した費用をもたらす可能性がある適切な代替第三者関係を見つける必要がある可能性があり、それにより、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす
私たち自身が候補製品を作るよりも、第三者サプライヤーに依存することは私たちをより大きなリスクに直面させるかもしれない。私たちの契約メーカーが私たちの候補製品を生産するための施設はFDAの承認を得なければなりません。検査は私たちがFDAに私たちのBLAを提出した後に行われます。私たちは契約製造パートナーの製造過程を制御せず、契約製造パートナーが法規の要求、すなわち私たちの候補製品を生産するcGMPに完全に依存している。もし私たちの契約製造業者が私たちの規格やFDAまたは他の機関の厳格な規制要件に適合した材料を生産することに成功しなければ、彼らはその製造施設の規制承認を確保および/または維持することができないだろう。しかも、私たちの契約製造業者が十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを制御することはできません。FDAや同様の外国規制機関が私たちの候補製品を生産するためにこれらの施設を承認しない場合、または将来的にそのような承認を撤回すれば、代替製造施設を探す必要があるかもしれません。これは、私たちが規制機関の承認を得たり、私たちの候補製品を販売したりする能力に深刻な影響を与えます。さらに、これらの法律、法規、基準を達成し、維持できなかった場合は、私たちの候補製品の生産を一時停止しなければならないかもしれない、または得られた承認を撤回しなければならない可能性があり、これは私たちの業務や名声に悪影響を及ぼす可能性があるというリスクに直面する可能性があります。さらに何かがある, 第三者提供者たちは私たちがコントロールできない要素のために彼らと私たちの間の既存の合意に違反するかもしれない。彼らはまた、自分の財務的困難またはビジネス優先事項のために、契約の更新を終了または拒否する可能性があり、この場合、私たちにとってコストが高いか不便である。もし私たちが十分な代替品や他の許容可能な解決策を見つけることができなければ、私たちの臨床試験は延期されるかもしれないし、私たちの商業活動は損害を受ける可能性がある。
イギリスマンチェスターの製造工場からカリフォルニア州タルザナの新製造工場へのITIL−168現在の製造プロセスの技術移転を完了し，将来のITIL−168臨床試験で我々の新メーカー製材料を使用する予定である。私たちまたは私たちが協力している任意の他の第三者メーカーがITIL-168の生産に成功することは保証されず、どのような製品も規制部門の承認を得るために必要な比較可能な試験に合格する保証はなく、私たちまたは私たちが協力している任意の他の第三者製造業者が生産した任意の材料が、私たちがこれまで観察してきた私たちマンチェスター製造工場によって生産された材料と同じ効果を有することを保証することはできない。私たちの製造ネットワークは、私たちの臨床試験のITIL-168に対する需要を満たすのに十分な能力があると信じている。CGMPに適合するより多くの第三者メーカーを決定しましたが、このような材料のより多くの供給源を提供するために、これらの製造業者と契約を締結することができると信じていますが、供給が中断されたり、生産量や品質が低下したりすると、私たちの業務に実質的な損害を与えることになります。さらに私たちは変わるかもしれません
当社と第三者メーカーがプロセスの改善と簡略化を求めているので、私たちのITIL-168の製造プロセスは、生産遅延を招く可能性があります
また、現在、ITIL−168の長期供給や製造手配は生産されていない。我々は，我々自身のビジネス規模がcGMPに適合した製造施設や1つ以上の第三者メーカーを含む長期供給の多様な供給源を構築する予定であるが，細胞治療業界が発展すると，ITIL−168の生産に必要な原材料や消耗品の日々の激しい競争に遭遇する可能性がある。さらに、第三者cGMP製造施設の需要は、既存の製造能力よりも速い速度で増加する可能性があり、これは、将来の臨床試験または米国の最初の商業需要を満たす第三者メーカーのために十分な数のITIL−168を製造することができる第三者メーカーを探して保持する能力を妨げる可能性がある。私たち自身の製造施設を除いて、私たちは現在、他の第三者に依存して候補製品の成分を生産し、品質テストを行う予定です。CGMPに適合した製造能力を確立した後も、これらの成分の第三者メーカーを保持し、私たちの候補製品の追加供給源として、以下のようなリスクに直面することになります
·製造活動のいくつかの側面の制御を減少させる；
·サードパーティとの製造およびサービスプロトコルを、私たちに代価または損害を与える方法または時間で終了または更新しないこと；
·当社のビジネスまたは運営とは無関係な条件により、製造業者またはサービスプロバイダの倒産を含む第三者製造業者およびサービスプロバイダの運営が中断されます
私たちの新しい製造施設を建設するには追加の投資が必要で、ずっと時間がかかり、労働力不足や規制要求の遵守を含む遅延を受ける可能性がある。しかも、私たちの製造施設を建設する費用は私たちが今予想しているより高いかもしれない。2022年6月、私たちは私たちの新製造施設の建設と開発のために建設融資を締結し、一部の担保はその物件に対する優先留置権によって行われた。私たちの製造施設建設の遅延や問題、あるいは建築ローンにおける私たちの違約は、ITIL-168の開発と商業化に供給する能力および私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります
これらのイベントのいずれも、臨床試験の遅延をもたらすか、または規制部門の承認を得ることができないか、またはITIL−168の商業化に成功する能力に影響を与える可能性がある。その中のいくつかの事件は、禁止、リコール、差し押さえ、または製品生産の完全または部分的な一時停止を含むFDAの行動の基礎となる可能性がある
私たちの現在の業務は二つの場所に集中している。私たちまたは私たちが依存している第三者は、地震、野火、または他の自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性と災害復旧計画は、深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれない
私たちはイギリスマンチェスターの製造工場からカリフォルニア州タルザナの新しい製造工場に移行しています。洪水、火災、爆発、地震、極端な天気状況、医療流行病または流行病、電力不足、通信故障またはその他の自然または人為的事故または事件などの計画外事件は、私たちの施設を十分に利用できず、私たちの業務運営能力に重大かつ不利な影響を与える可能性があり、特に日常的な基礎の上で、私たちの財務と運営状況に重大なマイナス影響を与える可能性がある。これらの施設を使用できないとコスト増加、候補製品の開発遅延、私たちの業務運営が中断する可能性があります。地震、野火、またはその他の自然災害は、私たちの運営をさらに混乱させ、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的で不利な影響を与える可能性がある。もし自然災害、停電、または他の事件が私たちの製造施設の全部または大部分を使用できないようにしたり、他の方法で運営を中断したりすれば、私たちは難しいかもしれませんし、場合によっては、長い間私たちの業務を継続することはできません。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは以下の点に大きな悪影響を及ぼす可能性があります
私たちのビジネスです。私たちのリスク管理政策の一部として、私たちは私たちの業務に適していると思うレベルに保険範囲を維持します。しかし、これらの施設で事故や事件が発生した場合、保険金額がどんな損害や損失を補うのに十分な保証はできません。もし私たちの施設が事故や事件、あるいはどんな他の理由でも作動できなければ、短い時間であっても、私たちのいかなる研究開発プロジェクトも損害を受ける可能性があります。どの業務中断も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります
我々は臨床前研究と臨床試験のための候補製品の生産に必要な材料を第三者サプライヤーに提供することに依存し、これらの第三者サプライヤーを失ったり、十分な数の材料を提供することができなかったり、許容可能な品質レベルでこれらの材料を適時に提供することができず、私たちの業務を損なう可能性がある
私たちの候補製品を製造するためには、多くの試薬が必要であり、これらの試薬は、私たちの製造中に化学反応または生物反応を引き起こすための物質、および他の特殊な材料および装置であり、その中のいくつかは、商業生物製品の生産を支援するために、資源および経験の限られた小さな会社によって製造または供給される。私たちは現在、限られた数のサプライヤーに依存して、私たちの候補製品を製造するためのいくつかの材料と設備を提供しています。例えば，我々は現在，外部契約製造組織(CMO)の施設や設備，および連携内部の補給源を用いて病媒供給を行っている。我々はCMOを用いて生産遅延や供給不足のリスクを増加させ，我々の製造技術をこれらのCMOに譲渡し，彼らは我々の供給需要の面で経験を蓄積したからである。その中のいくつかのサプライヤーは生物製薬会社がcGMP下で生産した臨床試験と商業製品を支持する能力がないかもしれない、あるいは装備が不足している可能性があり、私たちの需要を支持できないかもしれない。私たちもこれらのサプライヤーの多くと供給契約を締結していません。受け入れ可能な条件や供給契約をまったく得られないかもしれません。したがって、私たちは臨床または商業製造を支持する重要な材料と設備の受け入れに遅延があるかもしれない
これらの試薬、装置、および材料のいくつかについては、私たちは依存しており、将来的には独占的なソースの供給者または限られた数の供給者に依存する可能性がある。私たちの候補製品を生産するために必要な試薬や他の特殊な材料や設備の供給はいつでも減少または中断する可能性があります。この場合、代替サプライヤーまたは製造業者を探して採用することは遅延を招く可能性があり、私たちは許容可能な条件で他の許容可能なサプライヤーまたは製造業者を見つけることができないかもしれない、または全く見つからないかもしれない。サプライヤーまたは製造業者の交換は、大量のコストを伴う可能性があり、私たちに必要な臨床およびビジネススケジュールの遅延をもたらす可能性があります。もし私たちが商業生産のためにサプライヤーやメーカーを交換すれば、適用される規制機関は追加の研究や試験を要求するかもしれません。重要な供給者や製造業者を失った場合、または材料供給が減少または供給を停止した場合、私たちはタイムリーで競争力のある方法で私たちの候補製品を開発、製造、販売することができず、甚だしきに至っては全くできない可能性がある。これらのサプライヤーのうちのいずれかから製品を調達し続けることができないのは、サプライヤーの規制行動または要求、サプライヤーが経験した不利な財務または他の戦略的発展、労使紛争または不足、意外な需要または品質の問題を含む多くの問題が、候補製品の需要を満たす能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは、私たちの製品販売および運営結果、または私たちの臨床試験を行う能力に悪影響および実質的な影響を与える可能性があり、いずれも私たちの業務を深刻に損なう可能性があるからである
私たちが私たちの製造過程を発展させ、拡大するにつれて、私たちはこの過程の一部として、いくつかの材料と設備の権利と供給を得る必要があると予想される。私たちは商業的に合理的な条項でそのような材料の権利を得ることができないかもしれないし、これらの材料の権利を得ることができないかもしれません。もし私たちがそのような材料を使用したり、適切な代替品を見つけることを避けるために商業的に可能な方法で私たちのプロセスを変えることができなければ、これは私たちの業務に大きな悪影響を与えます。他の材料や設備を使用するために私たちのプロセスを変えることができても、このような変化は、私たちの臨床開発および/または商業化計画の遅延をもたらす可能性がある。すでに臨床試験の候補製品にこのような変化が生じていれば，このような変化は体外比較性研究を行い，より高度な臨床試験を行う前に患者からより多くのデータを収集する必要があるかもしれない。これらの要因は、私たちが開発した候補製品の研究や試験、規制提出、必要な承認または商業化の遅延を招き、より高いコストを招き、私たちの候補製品の商業化に成功することを阻止するかもしれない
私たちの製造過程中のいかなる汚染或いは中断、原材料不足或いは私たちの試薬サプライヤーが必要なコンポーネントを提供できなかったことは、私たちの臨床開発或いはマーケティング計画の遅延を招く可能性がある
細胞療法生産の性質に鑑み，汚染のリスクがある。どの汚染も私たちが計画通りに候補製品を生産する能力に悪影響を及ぼす可能性があるので、私たちの運営結果を損害し、名声を損なう可能性があります。私たちの製造過程で必要ないくつかの原材料は生物源から来ている。このような原材料は入手が難しく、汚染されたりリコールされる可能性がある。原料不足、汚染、リコール、または我々の候補製品の生産における生物由来物質の使用を制限することは、商業生産または臨床材料の生産に悪影響または中断を与える可能性があり、これは、私たちの開発スケジュールおよび私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性がある
候補製品の製造または処方を変更する方法は、追加のコストや遅延を招く可能性がある
候補製品が臨床前研究から後期臨床試験まで、潜在的な承認と商業化を得るために、製造方法や調合などの開発計画の様々な側面に伴い、この過程で変更を行い、プロセスと製品特性の最適化に努力することが一般的である。このような変化は私たちが予想していた目標を達成できないかもしれない。どのような変化も、私たちの候補製品の表現が異なることを招き、計画中の臨床試験あるいはプロセスを変えて製造した材料を用いた他の未来の臨床試験の結果に影響を与える可能性がある。このような変化はまた、追加のテスト、FDA通知、またはFDA承認を必要とする可能性がある。これは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、著者らの候補製品の承認を延期し、そして著者らの販売開始と収入を創造する能力を脅かす必要がある。また、上流と下流のプロセスをパイプライン全体で大きく変更する必要があるかもしれませんが、将来の候補製品の開発が遅れる可能性があります
私たちの候補製品の商業化に関するリスク
たとえ私たちのすべての候補製品が市場の承認を得ても、彼らは医者、患者、第三者支払人、医学界の他の人が商業成功に必要な市場受容度を得ることができないかもしれない
もし私たちのすべての候補製品が市場の承認を得たら、それらはまだ医者、患者、第三者支払人と医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。もし私たちの候補製品が十分な受容度に達していなければ、私たちは著しい収入を生むことができないかもしれません。私たちは利益を上げることができないかもしれません。もし私たちの候補製品が商業販売に使用されることが許可されれば、市場の受け入れ度は多くの要素に依存するだろう
·代替療法と比較した有効性、安全性、潜在的優位性；
·競争力のある価格で製品を売ることができます
·代替療法と比較して投与の利便性と簡易性
·FDA、EMA、または他の外国規制機関の製品ラベルまたは製品挿入要件は、任意のブラックボックス警告またはREMSを含む製品承認ラベルに含まれる任意の制限または警告を含む
·ターゲット患者群が新たな治療法を試みたいかどうか、医師がこれらの治療法を処方したいかどうか
·アメリカで販売チームの能力を雇用して保留しています
·マーケティングと流通支援の力；
·承認されると、ITIL-168、ITIL-306、および任意の他の候補製品は、サードパーティ保険および適切な補償を得ることができる
·副作用の流行率と重症度、および
·私たちの製品を他の薬と一緒に使用することに制限があります
ITIL−168、ITIL−306、または規制の承認を得る可能性のある他の任意の候補製品の販売、マーケティング、および流通能力を確立することができない場合、これらの候補製品が承認された場合、商業化に成功することができない可能性がある
私たちは販売やマーケティングインフラを持っていません。ITIL−168、ITIL−306、または市場承認を得る可能性のある任意の他の候補製品を商業的に成功させるためには、販売およびマーケティング組織を構築する必要がある。将来、私たちの候補製品が承認されれば、私たちはアメリカで私たちの候補製品をマーケティングするために重要な販売·マーケティングインフラを構築したいと思います。私たち自身の販売、マーケティング、そして流通能力を確立することはリスクに関するものだ。例えば、販売チームの採用と訓練は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティング能力を確立する候補製品の商業発表が何らかの理由で延期または発生していない場合、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用が高いかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失します
私たちが製品を販売するのを阻害するかもしれない要素は
·有効な販売·マーケティング担当者を採用、研修、維持することはできない
·承認されると、販売員は私たちの候補製品を医師に紹介するために医師に触れることができない
·販売者が提供する補完製品が不足しており、より広い製品ラインを持つ会社と比較して競争劣勢になる可能性があり、
·独立した販売およびマーケティング組織の作成に関連する予測不可能なコストおよび支出
私たちが自分の販売、マーケティング、流通能力を確立できず、第三者と合意し、第三者にこれらのサービスを提供することを余儀なくされた場合、私たちの収入や収益力(あれば)は、私たち自身がこれらの能力を開発している場合よりも低くなる可能性がある。さらに、私たちは第三者との販売、マーケティング、流通に成功できないかもしれません。あるいは私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれません。私たちはこのような第三者に対して支配権がほとんどないかもしれません。彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが販売、マーケティング、流通能力を成功的に確立できなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの候補製品を商業化することに成功しないだろう
私たちの他の候補製品の治療可能な人たちは私たちまたは第三者が現在予測しているものよりも少ないかもしれません。これは私たちの候補製品の潜在的な市場に影響を与えるかもしれません
私たちが治療を求めている疾患を有する人数の予測と、私たちの候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットは、これらの疾患に対する私たちの理解と理解の推定に基づいている。これらの推定は不正確であることが証明される可能性があり，新しい研究はこの疾患の推定発症率や流行率をさらに低下させる可能性がある。アメリカ、EU、その他の地域の患者数は予想を下回る可能性があり、私たちの候補製品の治療を受けられないかもしれません。あるいは患者はますます識別しにくくなるかもしれません
このすべては私たちの業務、財務状況、運営結果、そして見通しに悪影響を及ぼすだろう。さらに、私たちの候補製品が承認されても、FDAまたは他の規制機関は、その承認の適応を、候補製品開発に対する私たちのより狭い用途またはサブグループに制限するかもしれない
私たちの候補製品のすべての潜在的な市場機会は、最終的には、最終ラベルに含まれる診断および治療基準(特定の適応の販売が許可された場合)、医学界の受容度、患者参入、および製品の価格設定および精算を含む一連の要素に依存する。発病率と流行率の推定はよく不正確と可能性の不適切な情報と仮説に基づいており、方法は展望性と投機性がある。われわれが目標適応のために発症率や流行範囲を推定する際に用いる過程は，限られたデータを複数のソースから整理することに関連している。したがって、米国証券取引委員会(SEC)または米国証券取引委員会に提出された文書に含まれる発症率および罹患率の推定を慎重に見るべきである。また、我々が米国証券取引委員会に提出した文書で使用されているデータや統計情報は、これらのデータや統計情報から得られる推定を含めて、我々の競争相手が作成した情報や推定とは異なる可能性があり、独立したソースの現在または将来に行われている研究とは異なる可能性もある
ラベルの外で使用したり、私たちの製品を誤用したりすることは、私たちの市場での名声を損なう可能性があり、コストの高い製品責任訴訟のダメージを招く可能性があり、および/または私たちが法規の要求を遵守できなかったり、任意の製品の意外な問題に遭遇した場合、私たちは処罰を受けるだろう
もし私たちの候補製品がFDAの承認を得たら、私たちはその特別に承認された適応に対して私たちの候補製品を普及またはマーケティングすることしかできません。私たちのマーケティングと販売チームを訓練し、承認された使用適応以外の候補用途、いわゆる“非ラベル用途”を宣伝することを防止します。しかし、もし医者が彼や彼女の独立した専門的な医学判断が適切だと思うなら、私たちは医者がラベルの外で私たちの製品を使用することを阻止することはできない。また，われわれの製品をFDA承認以外の適応に用いることは，このような疾患の治療に有効ではない可能性がある。私たちの候補製品に対するどんなこのようなラベルの外使用は医者と患者における私たちの市場名声を損なう可能性があります。もし医師が私たちの製品をこれらの未承認の用途に使用しようとすれば、患者の負傷のリスクを増加させる可能性もあり、これは製品責任訴訟を招く可能性があり、これは大量の財務と管理資源を必要とし、私たちの名声を損なう可能性がある
米国で承認された任意の候補製品の広告および販売促進活動は、FDA、米国連邦貿易委員会、司法省または司法省、米国衛生·公衆サービス部監察長室(HHS)、州総検察長、米国議会議員、および公衆の厳しい審査を受ける。さらに、米国国外で承認された候補製品の広告および普及は、比較可能な外国の実体および利害関係者の厳しい審査を受ける。FDA、米国司法省、または同様の外国機関の執行状、調査および調査、ならびに民事および刑事制裁を受けることを含む、私たちの製品を実際にまたは宣伝すると言われている未承認またはラベル外の使用を含む違反行為。ラベルや宣伝要求を守らないと実際または言われている行為は、罰金、警告状、医療従事者への強制的な訂正情報の提供、禁止または民事または刑事罰を招く可能性がある
私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社からの激しい競争に直面しています。もし私たちが効果的に競争できなければ、私たちの経営業績は影響を受けます
薬物開発競争は激しく、迅速かつ重大な技術進歩の影響を受けている。いくつかの大きさの製薬会社は転移性黒色腫の治療薬や他の私たちが将来狙う可能性のある腫瘍学的適応の提供に専念している。さらに、未来には私たちの目標適応を治療するためにもっと多くの薬があるかもしれない
我々は製薬，バイオテクノロジー，その他の関連市場からの競争に直面しており，これらの市場はTILや固形腫瘍治療のための他の細胞療法の開発を追求している。TIL療法を開発している会社は，Achilles Treateutics，Ltd.，Adaptimmune Treateutics，Plc.，Intima Bioscience，Inc.，Iovance BioTreateutics Inc.，KSC Treateutics，Inc.，Lyell Immunophma，Inc.，Neogene Treeutics，B.V.，Nurix Treeutics，Inc.，Obsidian Treeutics，Inc.，PACT Pharma，Inc.である
Immatics N.V.，Bristol-Myers Squibb，Inc.の子会社Juno治療会社、Gilead，Inc.の子会社Kite Pharma，Inc.，Poseida Treateutics，Inc.およびTCR 2治療会社など、CAR-TおよびTCR-T細胞療法に集中している会社から来ている。他の細胞ベースの方法を利用して、私たちの候補製品と競争する可能性がある。例えば，Artiva BioTreateutics，Inc.，Celyad，S.A.やNkarta，Inc.などがナチュラルキラー細胞やNK細胞に対する治療法を開発および/または設計している
私たちの多くの既存または潜在的な競争相手は、私たちよりも多くの財力、技術、人的資源を持っており、候補製品の発見と開発、および米国や他の国の監督管理機関からこれらの候補製品の承認を得る上でも明らかに多くの経験がある。現在、潜在的な将来の競争相手ともより多くの薬物商業化経験、特に細胞療法と他の発売が許可された生物製品を持っている可能性がある。製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの少数の競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある
腫瘍学の分野では、我々が対象とする治療カテゴリにおける疾患および障害の治療を含む、他の薬剤または他の現在承認または将来承認される非医薬製品からの競争に直面する。したがって、私たちが競争に成功する能力は私たちの能力に大きく依存するだろう
·市場の他の製品よりも優れた薬物の開発と商業化
·私たちの臨床試験により、私たちの候補製品は既存および未来の治療法と異なることが証明された
·合格した科学、製品開発、ビジネスパーソンを誘致する
·私たちの医薬品のための特許または他の独自の保護；
·必要な規制の承認を得る；
·第三者支払者から保険および適切な補償を受け、競争力のある定価を第三者支払者と交渉する；
·新薬の発見、開発、商業化で製薬会社との協力に成功した
私たちの競争相手の製品供給は私たちが開発したすべての候補製品の需要と私たちが受け取ることができる価格を制限するかもしれません。既存またはその後に発売された薬物と競争できないことは、私たちの業務、財務状況、および将来性に悪影響を及ぼすだろう。また，他社が承認した細胞療法の精算構造は，我々の細胞療法の予想精算構造(承認されれば)や，我々の業務，財務状況，運営結果，将来性に影響する可能性がある
老舗製薬会社は巨大な資金を投入して新しい化合物の発見と開発を加速するかもしれないし、許可が私たちの候補製品の競争力を低下させる可能性のある新しい化合物を許可するかもしれない。また、承認された製品と競争するいかなる新製品も、価格競争を克服し、商業的に成功するために、効果、利便性、耐性、安全性の面で納得できる優位性を示さなければならない。したがって、私たちの競争相手は、私たちの前に特許保護を得ることに成功し、発見、開発、規制およびマーケティング承認を得たり、薬物を商業化したりすることができ、これは私たちの業務および運営結果に悪影響を及ぼすだろう
私たちは生物製品としてのどの候補製品も予想よりも早く競争に直面する可能性があることを承認することを求めるつもりです
私たちが規制部門の承認を得ることに成功すれば、私たちが開発した任意の候補生物製品を商業化すれば、生物類似製品からの競争に直面する可能性がある。米国では，我々の候補製品はバイオ製品としてFDAによって規制されており，BLA経路で承認される必要がある。患者の保護と負担が
“衛生保健·教育調整法”または総称して“ACA”によって改正された“看護法案”は、“2009年の生物製品価格競争と革新法案”と呼ばれる副題を含み、またはBPCIAは、FDA許可の参考生物製品と類似または交換可能な生物製品のための短い承認経路を作成する。BPCIAによると，生物類似製品の申請は，参考製品が初めてFDA許可を得た4年後にFDAに提出されなければならない。また，生物類似製品の承認は，参考製品が初めてFDA許可を得た日から12年後に発効する可能性がある。この12年間の独占期間内に、FDAが競合製品の完全なBLAを承認した場合、スポンサー自身の臨床前データおよび十分かつ良好に制御された臨床試験からのデータを含み、その製品の安全性、純度および有効性を証明するために、別の会社は依然としてこの参照製品の競合バージョンを販売する可能性がある。この法律は複雑であり、FDAはまだ説明して施行している。したがって、その最終的な影響、実施、そして意味には不確実性がある。BPCIAを実施するためのこれらのプロセスがいつFDAによって完全に採用されるかは不明であるが，いずれのプロセスも我々のバイオ製品の将来のビジネス見通しに悪影響を及ぼす可能性がある
BLAによってバイオ製品として承認された私たちのどの候補製品も、12年の排他的期限を得る資格がない可能性があるか、または国会の行動または他の理由で、この排他性が短縮される可能性があるか、またはFDAが私たちの候補製品を競合製品の参考製品とみなさないことは、予想よりも早く後発薬競争の機会を創出する可能性がある。BPCIAの他の面では，そのいくつかがBPCIAの排他的条項に影響を与える可能性があり，最近の訴訟のテーマでもある.さらに、承認されると、生物類似体が私たちのいずれかの参考製品をどの程度置換するかは、非生物製品の伝統的な模造薬代替と類似しており、これはまだ発展中のいくつかの市場および規制要因に依存するかどうかは不明である。もし競争相手が私たちの候補生物模倣薬のマーケティング許可を得ることができれば、もし承認されれば、私たちの製品はこのような生物模倣薬の競争を受ける可能性があり、それに伴い競争圧力と潜在的な不利な結果がある
私たちの候補製品の成功はカバー範囲と十分な精算に大きく依存し、あるいは患者はこれらの治療法のためにお金を支払うことを望んでいる
私たちの成功は、候補製品の保証範囲と十分な精算を獲得し、維持することにかかっていると信じており、すべてまたは一部の費用を精算することなく、患者がどの程度自腹を切ってこのような製品を購入したいかにかかっている。米国や他の国では，治療を受けた患者は通常，第三者支払者によって彼らの治療に関連する費用の全部または一部を精算する。第三者支払者(政府医療計画(例えば、Medicare、Medicaid、TRICARE)、管理型ヘルスケア提供者、個人健康保険会社、健康維持組織、および他の組織を含む)は、私たちの製品の保証範囲および精算の十分性を含み、多くの患者が医療サービスおよび医薬品(例えば、私たちの候補製品)を負担することができるために重要である。第三者支払者が自己の保険·精算政策を設定する際には，通常連邦医療保険引受政策と支払制限に依存する。しかしながら、提供されるべき補償範囲および金額に関する決定は、支払者毎に基づいて行われる。1人の支払人が1つの薬品に保険を提供することを決定し、他の支払者も保険と十分な補償を提供することを保証することはできない。新薬精算に関する主な決定は通常米国内の医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)によって行われる。衛生と公衆サービス部、HHSと略称します。CMSは製品がどの程度連邦医療保険の下でカバーと精算されるかを決定し、個人支払者はしばしばCMSに大きく従う
第三者支払者は、彼らがどの製品と手続きをカバーし、精算レベルを確立するかを決定する。第三者支払者が特定の製品やプログラムをカバーしても、それによる精算支払率が十分高くない可能性がある。疾患によりオフィスで治療を受けている患者は、通常、手術期間中に使用される製品に関する費用を含む第三者支払人によって手術に関連する費用の全部または一部を精算し、このような保険や十分な精算がなければ、患者はこのような手術を受けたくない可能性がある。保険カバー範囲内にない場合、医師はそのような治療にプログラムを提供することができない可能性があり、保険および十分な精算が提供されない限り、私たちの候補製品を購入して使用することができない可能性がある(承認された場合)は、保険および十分な精算が提供されない限り、私たちが規定する適応に使用することができる。また，以下のように管理されている製品については
医師を監督し、保険と適切な補償を得ることは特に困難である可能性があり、これらの薬物はよく価格が高いからである
第三者支払者の精算は、第三者支払人が安全、有効かつ医学的に必要であることを決定すること、特定の患者に適していること、費用効果があること、同業者によってレビューされた医学雑誌の支持を得ること、臨床実践ガイドラインに含まれること、および美容的でもなく、実験的でもなく、研究的でもないことを含む多くの要素に依存する可能性がある。また，米国や海外の第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは，このような組織が新承認製品の保証範囲や精算レベルを制限する可能性があるため，候補製品の支払いや十分な支払いを提供できない可能性がある。販売が承認される可能性のある製品の保証範囲や精算を確保するためには、我々の製品の医療必要性と費用効果を証明し、FDAや同様の規制承認を得るのに必要なコストを証明するために、高価な薬物経済学的研究を行う必要があるかもしれない。さらに、購入者、個人健康計画、または政府医療計画に割引を提供する必要があるかもしれない。それにもかかわらず、私たちの候補製品は医学的に必要で費用効果的だと思われないかもしれない。第三者支払者が、製品が他の利用可能な療法と比較して費用対効果があると思わない場合、彼らは承認後にその製品をその計画の下の福祉としてカバーしないかもしれない、または、支払いレベルが会社にその製品を販売させて利益を得るのに十分ではない可能性があると思う場合がある。私たちは、私たちの任意の候補製品を潜在的に販売する時、第三者支払人からの定価圧力に遭遇すると予想しています。いかなる製品の第三者精算または第三者支払者が製品を保証しないことを決定することは、医師の使用量や患者の製品に対する需要を減少させ、販売に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
外国政府にも独自の医療保険精算制度があり，これらの制度は国や地域によって大きく異なり，どの外国精算制度でも我々の製品を使用した治療が保険と十分な精算を受けることを確保することはできない
ITIL-168、ITIL-306、または任意の他の候補製品が米国または他の国/地域での販売が許可されている場合、医学的に合理的かつ必要であることは保証されず、第三者支払者がコスト効果があると考えている保証はなく、保険範囲または十分な精算レベルを保証することもできず、また、私たちの製品販売地のアメリカおよび外国の精算政策およびやり方が候補製品を販売する能力に悪影響を与えないことを保証することはできない
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負い、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限する可能性があります
私たちは人体臨床試験で私たちの候補製品をテストすることに関連する固有の製品責任リスクに直面しています。もし私たちが開発する可能性のある任意の製品を商業的に販売すれば、私たちはより大きなリスクに直面します。もし私たちが自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちの候補製品や薬物が損傷を与えたと主張すれば、私たちは重大な責任を招くだろう。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
·私たちが開発する可能性のある任意の候補製品または薬物の需要が減少した
·私たちの名声の損害とメディアへの深刻な否定的な関心
·臨床試験参加者の脱退；
·関連訴訟を弁護するための巨額の費用
·試験参加者や患者に多額の金銭的報酬を支払う
·収入損失；
·経営陣が業務戦略を推進するための資源を削減し、
·私たちが開発する可能性のあるどんな製品も商業化できません
私たちは製品責任保険範囲を維持していますが、この保険は私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれません。私たちの臨床試験の拡大に伴い、あるいは候補製品を商業化し始めたら、私たちの保険カバー範囲を増やす必要があるかもしれません。保険範囲はますます高くなっています。私たちは可能などんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない
コンピュータシステム障害、ネットワーク攻撃、またはネットワークセキュリティ欠陥が発生すれば、私たちの業務と運営は影響を受けるだろう
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、私たちの内部コンピュータシステムおよび私たちが依存する第三者のコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、マルウェア、自然災害、恐喝ソフトウェア、ネットワーク釣り、サプライチェーン攻撃、テロ、戦争、電気通信および電気故障、インターネット上のネットワーク攻撃またはネットワーク侵入、電子メール添付ファイル、私たちの組織内部の人員、または私たちの組織内部システムにアクセスする権利があり、被害を受けやすい人員の攻撃を受ける。世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、強度と複雑性の増加に伴い、セキュリティホールや破壊のリスクは普遍的に増加し、特にコンピュータハッカー、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃或いはネットワーク侵入を介している。もしこのような事件が私たちの運営を中断すれば、私たちの製品開発計画が実質的に破壊される可能性があります。例えば、完了または進行中または計画中の臨床試験における臨床試験データの損失は、我々の規制承認作業を遅延させる可能性があり、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。任意の中断またはセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは重大な法的クレームと責任を招き、私たちの名声に損害を与える可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発が延期される可能性があります
現在の新冠肺炎の大流行期間中、セキュリティホールやプライバシー侵害の影響はさらに拡大する可能性がある。また，さらなるデータ保護措置を実施するコストや運営結果が大きい可能性があるが，我々の知的財産権や独自業務情報が盗まれた場合には，救済に多大な費用がかかる可能性がある.さらに、(A)私たちの責任保険が、タイプまたは金額で、セキュリティホール、ネットワーク攻撃、および他の関連脆弱性に関するクレームをカバーするのに十分であるかどうか、(B)このような保険が、任意の事件に関連する私たちに対する任意の賠償請求を含むかどうか、経済的に合理的な条項で提供され続けるかどうか、または(C)どの保険会社も未来のクレームの保険を拒否しないかどうかを確認することはできません。利用可能な保険範囲を超える1つまたは複数の多額のクレームを私たちに提出することに成功したか、または保険料の増加または多額の免責または共同保険要件の実施を含む私たちの保険証書が変化し、私たちの名声、業務、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは様々なプライバシーとデータセキュリティ法律の制約を受けて、私たちがこれらの法律を守らなければ、私たちの業務を損なうかもしれません
私たちは、私たちの臨床試験に関連し、私たちの従業員に関連する機密業務や個人情報を含む大量の敏感な情報を保存しており、私たちは法律や法規によって制限されており、これらの情報のプライバシーと安全。アメリカでは、連邦と州健康情報プライバシー法、連邦と州安全違反通知法、連邦と州消費者保護法を含む、個人情報の収集、使用、開示と保護を管理する連邦と州プライバシーとデータ安全法律法規が多い。プライバシーとデータ保護の立法と規制構造は引き続き発展し、プライバシーとデータ保護問題にますます注目されており、これは私たちの業務に影響を与える可能性があり、私たちのコンプライアンスコストと責任の開放を増加させることが予想される。米国では、州データ漏洩通知法、州健康情報プライバシー法、連邦および州消費者保護法律および法規(例えば、連邦貿易委員会法案第5条)を含む、多くの連邦および州法律法規が、州データ漏洩通知法、州健康情報プライバシー法、および連邦および州消費者保護法律(例えば、連邦貿易委員会法案第5条)に適用される可能性があり、これらの法律および法規は、健康に関連する個人情報および他の個人情報の収集、使用、開示および保護を管理する。また、第三者(臨床試験データを取得した研究機関を含む)から健康情報を取得することができ、これらの第三者は、“経済·臨床健康情報技術法案”(HITECH)によって改正された“健康保険携帯性·責任法案”(HIPAA)のプライバシーおよび安全要求に制約されている
この条例に基づいて公布された条例。事実や状況によると、もし私たちがHIPAAの許可されていない方法で個人の身分の健康情報を取得、使用、または開示すれば、私たちは重大な処罰を受ける可能性がある
欧州では、2018年5月に一般データ保護条例またはGDPRが施行された。GDPRはヨーロッパ経済地域(EEA)内の個人個人データの収集、使用、開示、移転或いはその他の処理を管理しており、臨床試験データを含む。他の事項に加えて，GDPRは個人データの安全と国家データ処理担当当局へのデータ処理義務の通知を要求し，合法的な基礎を持って個人データを処理することを要求し，インフォームドコンセントのやり方の変更，臨床試験被験者や調査者へのより詳細な通知を求めている。また、GDPRは、欧州経済地域から米国および他の司法管轄区への個人データの移転の審査を強化し、欧州委員会はこれらの司法管轄区域に“十分な”データ保護法がないとし、2020年7月、EU裁判所はEU-米国のプライバシー盾の無効を宣言し、標準契約条項の使用にさらに制限を加えることで、組織がどのように個人データを欧州経済区から米国に合法的に移転するかを制限し、私たちのコストを増加させ、欧州経済区からの個人データを効率的に処理する能力を増加させる可能性がある。GDPRは違反や違反に対して巨額の罰金(最大2000万ユーロまたは私たちの全世界の総合年間総収入の4%)を科し、データ主体と消費者協会に監督当局に苦情を提出し、司法救済を求め、GDPR違反による損害賠償を得る私的訴訟権利を与える。これに関連して，連合王国が欧州経済区と欧州連合から離脱し，2020年12月31日に終了した移行期間が終了した後, 会社は英国の法律に組み込まれたGDPRとGDPRを遵守しなければならず、後者はそれぞれ最高1750万ポンドまたは世界売上4%の罰金を科す権利がある。2021年1月1日、連合王国はGDPRの第3の国となった。
連合王国と欧州連合のデータ保護法のいくつかの関係は不明であるが，個人データを欧州連合から連合王国に移行する場合は，以下のような理由で追加的な保障措置をとる必要はない可能性がある欧州委員会は2021年6月28日にその十分性決定を正式に採択し，イギリスはGDPRで十分であると考えた。欧州委員会が十分な決定を修正し、一時停止し、廃止すれば、私たちは欧州委員会が承認した標準契約条項のような、EUからイギリスへの個人データの移転のための追加的な保障措置を制定する必要があるかもしれない。
これらおよび他の任意の適用可能なプライバシーおよびデータセキュリティ法律法規を遵守することは、厳格で時間のかかるプロセスであり、新しいデータ保護ルールの遵守を保証するために追加のメカニズムを確立する必要があるかもしれません。もし私たちがこのような法律や法規を守らなければ、私たちは巨額の罰金と処罰に直面する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼすかもしれない。また，法律は一致しておらず，広範囲のデータ漏洩が発生すると，法律を遵守するコストも高い。また、各州は新しい法律や既存の法律を改正し続けており、常に変化する規制要求に注意する必要がある。例えば、カリフォルニア州はカリフォルニア州消費者プライバシー法、すなわちCCPAを公布し、2020年1月1日に施行され、2020年7月1日にカリフォルニア州総検察長によって強制的に施行され、米国初のGDPRのような法律と呼ばれている。CCPAは、カリフォルニア州住民に、彼らの個人情報をアクセスおよび削除するためのより多くの権利を与え、特定の個人情報共有から退出することを選択し、カバーする会社がカリフォルニアの消費者に新しい開示(例えば、この用語の広義の定義)を提供し、これらの消費者に特定の個人情報販売から撤退することを選択する新しい方法を提供することによって、その個人情報がどのように使用されるかに関する詳細な情報を取得する。CCPAは違反行為に対する民事処罰と，データ漏洩に対する個人訴権を規定しており，データ漏洩訴訟が増加すると予想される。また、カリフォルニアの有権者は2020年11月3日にカリフォルニアプライバシー権法案を可決した。CPRAは、追加の消費者権利プログラム、データ使用の制限、高リスクデータの新しい監査要件を含む、カリフォルニアで事業を展開している会社に追加のデータ保護義務を課す, 敏感なデータを脱退するいくつかの用途を選択します。それはまた、実質的な法規の発行を許可し、プライバシーと情報セキュリティ法執行の強化につながる可能性がある新しいカリフォルニア州データ保護機関を作成した。大部分の規定は2023年1月1日に施行され、追加のコンプライアンス投資と潜在的なビジネスプロセスの変化が必要となる可能性がある。CCPAは現在、臨床試験データを含むいくつかの健康関連情報を免除しているが、CCPAとCPRAは著者らのコンプライアンスコストと潜在的な責任を増加させる可能性がある。他の州も似たような法律を提案した
連邦レベルでは、このような法律が採択されれば、潜在的な相互衝突の要求がある可能性があり、これはコンプライアンスを挑戦に直面させるだろう
もし私たちまたは私たちが雇用した任意の契約製造業者やサプライヤーが環境、健康、安全の法律法規を遵守できなかった場合、私たちは罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を深刻に損なう可能性のあるコストが発生する可能性があります
私たちと私たちが雇用しているどんな契約製造業者も、多くの連邦、州、地方の環境、健康と安全の法律、法規、許可要件、それらの管理実験室手続き；危険と規制された材料と廃棄物の発生、処理、使用、貯蔵、処理と処理、地面、空気と水中への危険物質の排出と排出、そして従業員の健康と安全を守らなければならない。私たちの行動は化学物質と生物学的材料を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負い、いかなる責任も私たちの資源の範囲を超える可能性がある。いくつかの環境法により、私たちは現在または過去の施設および第三者施設の任意の汚染に関する費用に責任を負わなければならないかもしれない。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない
適用される環境法律と法規を遵守することはコストが高い可能性があり、現在または未来の環境法律と法規は私たちの研究、製品開発、製造努力を損なう可能性がある。しかも、私たちはこのような材料や廃棄物が意外なダメージや汚染をもたらすリスクを完全に除去することはできない。危険材料の使用による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや費用を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任を支払うのに十分ではない可能性がある。私たちは特定の生物或いは危険廃棄物保険を受けていません。私たちの財産、意外と一般責任保険は生物或いは危険廃棄物の暴露或いは汚染による損害と罰金は明確に含まれていません。したがって、汚染や傷害が発生した場合、損害賠償責任を請求されたり、私たちの資源を超えた罰金が科されたりする可能性があり、私たちの臨床試験や監督管理の承認が一時停止される可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります
私たちの第三者への依存に関するリスク
私たちは、第三者が私たちの候補製品のために、私たちの研究、臨床前テスト、および臨床試験の大部分を監督し、監督し、監督することに依存するつもりであり、これらの第三者がその契約義務の履行に成功していない場合、法規の要求を遵守し、または他の方法で満足できるように実行されなければ、規制の承認を得ることができないか、候補製品を商業化することができないか、またはそのような承認または商業化が遅れる可能性があり、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある
著者らはCROと他の第三者を招いて著者らが計画した臨床前研究或いは臨床試験を行い、データを監視と管理するつもりである。これらの臨床試験は，臨床データ管理組織，医療機関，臨床調査者を含めて第三者に依存し続ける予定である。これらの第三者のいずれも私たちとの契約を終了することができ、重大な違約が治癒していない場合に終了するものもあれば、便宜上いつでも終了するものもある。もし私たちがこれらの第三者との任意の関係が終わったら、私たちは第三者の代わりに適切な条項を達成できないかもしれないし、もしあれば、商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。CROの交換または増加は多くのコストに関連し、管理時間と重点を必要とする。しかも、新しいCROが仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じ，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。私たちはCROとの関係を慎重に管理しようとしているが、私たちが未来に挑戦や遅延に遭遇しないことを保証することはできず、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を与えないことを保証することはできない。また，我々のCROや他の試験を行っている第三者の表現も，旅行や検疫政策，CROや臨床サイトや他のサプライヤースタッフ(新冠肺炎の医療提供者として)曝露の増加，あるいは流行病に対する資源優先順位を含めて行われている新冠肺炎の流行により中断される可能性がある
また，われわれの臨床試験を行う第三者はいずれもわれわれの従業員ではなく，当等の第三者との合意に基づいてわれわれに提供された救済措置を除いて，われわれの臨床プロジェクトに十分な時間と資源を投入しているかどうかを制御することはできない。これらの第三者がその契約の義務または義務の履行に成功しなかった場合、または予想された期限内に完了した場合、もし彼らが交換する必要がある場合、または彼らが得た臨床データの品質または正確性が私たちの臨床方案、法規の要求または他の原因を遵守できなかったために影響を受けた場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは規制機関の私たちの候補製品の承認を得ることができないか、または商業化に成功する可能性がある。したがって、私たちの運営結果と私たちの候補製品のビジネス見通しは損なわれ、私たちのコストは大幅に増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力は著しく遅れる可能性がある
私たちはこれらの方に依存して私たちの臨床前研究と臨床試験を実行し、通常彼らの活動をコントロールしません。私たちのこれらの第三者の研究開発活動への依存は、これらの活動に対する私たちの統制を減少させるだろうが、私たちの責任を軽減することはない。例えば，我々のすべての臨床試験が試験の全体的な調査計画や案に沿って行われることを確保していきたい。さらに、FDAは、データおよび報告の結果が信頼性および正確であることを保証し、試験参加者の権利、完全性および機密性を保護するために、良好な臨床実践またはGCPと呼ばれる臨床試験結果を行い、記録し、報告する基準を遵守することを要求する。もし私たちまたは私たちの任意のCROまたは他の第三者が、試験場所を含み、適用されたGCPを遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDA、EMAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの上場申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。特定の規制機関が検査を行った後、この監督機関は私たちのいかなる臨床試験がGCP規定に適合しているかどうかを確認することを保証することはできません。また，われわれの臨床試験ではcGMP条件下で生産された製品を使用しなければならない。私たちがこれらの規定を遵守しないことは、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれないが、これは規制部門の承認過程を遅らせるだろう
また，指定された時間範囲で行われているいくつかの臨床試験を登録し，政府が支援しているデータベースClinicalTrials.gov上でいくつかの完了した臨床試験の結果を公表することも求められている。そうしないと罰金、否定的な宣伝、そして民事と刑事制裁につながるかもしれない
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはその中のいくつかの関係をFDAに報告することを要求されるかもしれない。FDAは結論を出すかもしれないが，我々と主要研究者との経済関係は利益衝突をもたらしたり，他の方法で実験の解釈に影響を与えたりしている。したがって，FDAは適用された臨床試験地点で生じるデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これは、FDAが当社の上場申請を承認または拒否することを遅延させる可能性があり、最終的にITIL−168、ITIL−306、または任意の他の候補製品の上場承認が拒否される可能性がある
私たちはまた、他の第三者に依存して、私たちの臨床試験の製品供給を保存し、配布したい。私たちの流通業者のどんな業績ミスも、私たちの候補製品の臨床開発やマーケティング承認、あるいは私たちの製品の商業化を延期し、追加の損失を生じ、私たちの潜在的な収入を奪う可能性があります
私たちは私たちの候補製品を開発したり、それを商業化するために第三者との協力を求めるかもしれない。もしこのような協力が成功しなければ、私たちはこの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれない
私たちは、私たちの候補製品の開発と商業化のために、米国国外でのマーケティングが許可されている候補製品の商業化を含む第三者パートナーを探すことができるかもしれない。私たちのこのような計画の可能なパートナーは地域と国家製薬会社とバイオテクノロジー会社を含む。もし私たちがどんな第三者とも追加的なこのような計画を達成すれば、私たちの協力者が私たちの候補製品の開発または商業化に投入する資源の数量と時間を限られた制御をすることができるかもしれない。私たちがこのような計画から収入を創出する能力は、私たちの協力者がこれらの手配の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力に依存するだろう
私たちの候補製品に関する協力は私たちに次のようなリスクをもたらすだろう
•協力者は彼らがこれらの協力の努力と資源に適用することを決定する上で大きな自由裁量を持っている
•協力者は期待通りに義務を履行していないかもしれない
•協力者は監督管理の許可を得た任意の候補製品の開発と商業化を行ってはならず、臨床試験結果、協力者の戦略的重点或いは利用可能な資金の変化或いは外部要素(例えば買収)に基づいて、資源を移転したり、相互競争の優先事項を創造するために、開発或いは商業化計画を継続したり更新したりしないことを選択してはならない
•協力者は臨床試験を延期し、臨床試験計画に資金不足を提供し、臨床試験を停止或いは候補製品を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行うことができ、或いは臨床試験候補製品の新しい調合を要求することができる
•提携者が競争力のある製品がより成功的に開発される可能性があると考えている場合、または私たちの製品よりも経済的に魅力的な条項で商業化できる場合、協力者は、第三者開発と直接または間接的に私たちの候補製品と競合する製品を独立して開発することができ、または第三者開発と直接または間接的に競合する製品を開発することができる
•私たちは私たちの協力者に独占的な権利を与えることができ、これは私たちが他人と協力することを阻止するだろう
•私たちと協力して発見された候補製品は、私たちの協力者によって彼ら自身の候補製品や薬物と競争されるかもしれません。これは、協力者が資源を投入して私たちの候補製品を商業化することを停止する可能性があります
•私たちの1つまたは複数の候補製品にマーケティングおよび流通権利を有し、規制承認を得た協力者は、そのような製品をマーケティングおよび流通するために十分なリソースを投入していない可能性がある
•特許権、契約解釈、または第一選択開発プロセスにおける相違を含む協力者との相違は、候補製品の研究、開発または商業化の遅延または終了をもたらす可能性があり、候補製品に対して追加的な責任を負うこと、または訴訟または仲裁を引き起こす可能性があり、いずれも時間的で高価である可能性がある
•協力者は、私たちまたは彼らの知的財産権を正確に維持したり、守ったりすることができないかもしれないし、何らかの方法で私たちまたは彼らの固有の情報を使用して、訴訟を引き起こし、それによって、私たちの知的財産権や独自の情報を危険にさらしたり、または潜在的な訴訟に直面させたりすることができる
•協力者は第三者の知的財産権を侵害する可能性があり、これは私たちを訴訟と潜在的な責任に直面させるかもしれない
•協力者の便宜のために、協力を終了するかもしれませんが、終了すれば、適用可能な候補製品をさらに開発または商業化するために追加の資金を集める必要があるかもしれません
協調プロトコルは、最も効率的な方法で、または候補製品の開発または商業化を引き起こさない可能性がある。もし私たちの将来の任意のパートナーが業務合併に参加すれば、製品開発や商業化計画の継続的な追求と重視は延期、減少、または終了される可能性がある
私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。我々がどのような協力について最終的な合意に達するかどうかは，他に加えて，協力者の資源や専門知識の評価，提案された協力の条項や条件，提案された協力者のいくつかの要因の評価に依存する.これらの要素は、臨床試験の設計または結果、FDA、EMAまたはアメリカ国外の類似規制機関の許可を得る可能性、候補研究製品の潜在的な市場、そのような候補製品の製造と患者への配送のコストと複雑性、競争製品の潜在性、私たちの技術所有権の不確定性を含む可能性があり、挑戦の利点および業界と市場条件を考慮せずにこのような所有権に挑戦すれば、存在する可能性の不確実性がある。協力者は同様の代替製品や技術も考慮することができる
私たちの候補製品に対して、協力できる兆候と、このような協力が私たちとの協力よりも魅力的であるかどうか。協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。また，最近では大手製薬会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている
私たちはタイムリーで受け入れ可能な条項でもっと多くの協力を交渉することができず、交渉することさえできないかもしれない。それができなければ、候補製品の開発を減らし、その開発計画や私たちの1つ以上の他の開発計画を減少または延期し、潜在的な商業化を延期したり、販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増加させ、自費で開発または商業化活動を行わなければならないかもしれない。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは私たちの候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出して収入を作ることができないかもしれない
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが私たちの候補製品に関連する知的財産権を獲得または保護できなければ、私たちは私たちの市場で効果的に競争することができないかもしれない
私たちは特許、商業秘密保護、および秘密協定の組み合わせによって、私たちの候補製品および技術に関連する知的財産権を保護します。私たちの成功は、米国や他の国で特許や他の知的財産権保護を取得し、維持する能力に大きく依存し、私たちの特許技術と候補製品に関連している
この四半期報告書10-Q表の日付まで、私たちは現在知的財産権の許可を与えていませんが、将来的にそうすることを選択するかもしれません。バイオテクノロジーや製薬分野の特許実力は複雑な法律や科学問題に関連しており，不確定である可能性がある。私たちは、どの特許出願が発行されるか、それによって生成される特許の広さ、または発行された特許が無効であることが発見されるか、実行不可能であるか、または第三者によって脅かされるかどうかを保証することはできない。我々が最終的に獲得または付与した特許の広さは、生物類似製品を含む競争相手の1つまたは複数の候補製品と競合する製品の開発および商業化を阻止するのに十分であることを保証することはできない。我々の特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する既存技術が発見されていることは保証されず、これらの技術は、特許を無効にするか、または係属中の特許出願から特許が発行されることを阻止する可能性がある。米国やほとんどの他の国の特許出願は提出後しばらく秘密であるため、私たちまたは将来の許可者が私たちの製品候補や技術に関連する特許出願を最初に提出した会社であることは確認できません。また，第三者は米国特許商標局に派生プログラムを提起し，我々の出願で要求された主題の発明権に異議を唱えることができる
さらに、これらの特許または特許発行後に私たちが所有または許可してくれた任意の他の特許に対するいかなる成功的挑戦も、任意の候補製品および私たちが開発可能な技術を成功的に商業化するために必要な権利を奪う可能性がある。たとえそれらが挑戦されていなくても、またはそのような第三者の挑戦が成功しなくても、私たちの特許および特許出願は、私たちの知的財産権を十分に保護し、私たちの候補製品および技術に排他性を提供したり、私たちの声明をめぐる他の人の設計を阻止したりすることができない可能性がある。もし私たちが保有、獲得または追求した特許および特許出願が私たちの候補製品および技術に提供する保護の広さまたは強度が挑戦された場合、またはそれらが私たちの候補製品および技術に意味のある排他性を提供できなかった場合、私たちの候補製品および技術を商業化する能力を脅かす可能性がある。また、規制承認に遅延が生じた場合、承認されれば、特許保護された候補製品を販売できる時間が短縮される
特許訴訟過程は高価で時間がかかる。私たちは商業的に合理的な費用で、すべての必要または望ましい特許出願をタイムリーに、またはすべての管轄区域で準備、提出、起訴することができないかもしれない。特許保護を受ける前に、開発および商業化活動中に行われた発明の出願可能な特許の態様を決定することもできない可能性がある。さらに、私たちがどちらかの将来のライセンスになる可能性がある条項によると、私たちはコントロールする権利がないかもしれません
特許出願を準備し、提出し、起訴するか、または第三者から許可を得る技術を含む特許を維持する。したがって、このような特許と特許出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制的に実行されないかもしれない。私たちの特許権が提供する保護に加えて、私たちは、特許を申請できないか、または特許を申請しない独自の科学、商業、および技術情報およびノウハウを選択するために、商業秘密保護および秘密保護協定に依存しています。私たちは、従業員、コンサルタント、科学コンサルタント、請負業者、パートナーと秘密協定と発明譲渡協定を締結することで、私たちの独自の情報、データ、プロセスをある程度保護することを求めています。これらのプロトコルは、私たちの固有情報を保護することを目的としているにもかかわらず、私たちのビジネス秘密および他の機密固有情報が漏洩しないか、または競争相手が私たちのビジネス秘密を取得したり、実質的に同等の情報および技術を独立して開発しないかを決定することはできない。私たちは、一般に、私たちのすべての従業員に彼らの発明を譲渡することを要求していますが、私たちのすべての従業員、コンサルタント、コンサルタント、および私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスすることができる任意の第三者と秘密保護協定を締結することを要求していますが、このようなすべてのプロトコルが、私たちの知的財産権の開発を助けることができたり、私たちの固有情報にアクセスすることができるすべての第三者と正式に実行されているか、または私たちの合意が違反されないことを保証することはできません。これらの機密協定のいずれか一方がそのような合意の条項に違反したり、違反したりすれば、私たちはそのような違反や違反に対応するための十分な救済措置がないかもしれません。したがって、私たちは私たちの商業秘密を失うかもしれません
特許訴訟のように、第三者に私たちの商業秘密を不正に取得して使用することを強制することは高価で時間がかかり、結果は予測できない。また、一部の外国の法律の専有権に対する保護程度や方式は米国の法律とは異なる。秘密保持プロトコルの実行可能性は管轄地域によって異なる.したがって、私たちはアメリカでも海外でも、私たちの知的財産権を保護して守ることで大きな問題に直面するかもしれない。また，我々のビジネス秘密を守るための手順が不十分であると考えられれば，第三者による商業秘密の流用に対抗する十分な追跡権がない可能性がある.私たちは私たちの従業員、元従業員、またはコンサルタントが特許出願を提出しないことを保証することはできません。米国の“最初の”法律と、米国特許商標局の派生訴訟結果をめぐる不確実性のため、このような無許可特許出願は、自分の発明のための特許を得るための私たちの努力を挫折させる可能性がある
商業秘密とノウハウは商業秘密やノウハウのように保護されにくい可能性があり、時間の経過とともに、商業秘密とノウハウは独立した開発、定期刊行物文章の発表、熟練した芸術者を1つの会社から別の会社に移転すること、あるいは学術界から業界科学職に移転することによって業界内で伝播する。また，我々の競争相手は，我々のビジネス秘密に相当する知識，方法，ノウハウを自主的に開発する可能性がある.競争相手は私たちの製品を購入し、私たちの開発努力から得られた競争優位性の一部または全部をコピーしようとし、私たちの知的財産権を故意に侵害し、私たちが保護された技術をめぐって設計したり、彼ら自身の私たちの知的財産権に属さない技術を開発しようとしたりするかもしれない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちのビジネス秘密やノウハウが競争相手に漏れたり、競争相手によって独立して開発されたりすれば、私たちの競争地位は損なわれるだろう
また、私たちは私たちのビルの実体安全と、私たちの情報科学技術システムの実体と電子安全を維持して、私たちの資料と商業秘密の完全性とセキュリティを維持することに力を入れています。許可されていない使用と開示を監視することは困難であり、私たちはまた私たちのノウハウを保護するために私たちが取った段階が有効かどうか分からない
私たちはこのような個人、組織、そしてシステムに自信がありますが、私たちの合意や安全措置は違反される可能性があり、私たちはどんな違反にも対応する十分な救済措置がないかもしれません。また，我々のビジネス秘密を守るための手順が不十分であると考えられれば，第三者による商業秘密の流用に対抗する十分な追跡権がない可能性がある.しかも、他の人たちは私たちの商業秘密と固有の情報を独立して発見するかもしれない。例えば、FDAは、商業秘密または他の固有情報と考えられる情報を含む、より多くの情報を定期的に公開するかどうかを検討しており、FDAの開示政策が将来どのように変化するかは不明である。もし私たちが
もし私たちが私たちの技術に関連する非特許知的財産権の第三者への開示を阻止できず、私たちがこのような強制的に実行可能な商業秘密保護を持っている保証がなければ、私たちは私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができないかもしれません。これは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に大きな悪影響を及ぼすかもしれません
特許条項は、私たちの各候補製品をカバーする特許期間を延長するために、ハッジ-ワックスマン修正案および同様の非米国法によって保護されていなければ、私たちの各候補製品をカバーする特許期間を延長するのに十分ではないかもしれない
特許の寿命は限られている。米国では、特許の自然失効期間は、通常、その最初の有効出願日から20年後である。様々な延期がある可能性があるにもかかわらず、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、製品の特許有効期限が切れると、私たちは模倣薬からの競争に直面するかもしれない。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。FDAが私たちの候補製品の発売を承認した時間、期限、条件によると、私たちの1つ以上の米国特許は、1984年の“薬品価格競争と特許期限回復法”(Hatch-Waxman修正案と略称する)とEUの同様の立法に従って限られた特許期間の延長を受ける資格がある可能性がある。Hatch-Waxman修正案は、製品開発およびFDA規制審査中に失われた有効特許期間の補償として、承認された製品をカバーする特許を最大5年間延長することを可能にする。特許期間の延長は，製品承認日から計14年間の余剰期限を超えてはならない。特許は1つしか延長できず、承認された薬剤、その使用方法、または製造方法に関する特許請求の範囲を延長することのみができる。しかし、適用の最終期限内に出願を提出できなかった場合、関連特許の満了前に出願を提出できなかった場合、または適用の要求を満たしていなかった場合、延期されない可能性がある。しかも、延期の長さは私たちが要求したものより短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長を得ることができなければ、あるいはこのような延長の期限が私たちが要求したより短いです, 私たちはこの製品に対して特許権を行使できる期限が短縮され、私たちの競争相手はより早く承認され、競争製品市場に入るかもしれません。したがって、私たちは適用製品からの収入が減少する可能性があり、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが未来に必要かもしれないいかなる第三者知的財産権許可が私たちに課せられた義務を履行できなければ、私たちは私たちの業務に重要な権利を失うかもしれない
私たちは現在第三者の知的財産権ライセンスを持っていませんが、将来的には他の第三者技術や材料のライセンスを取得する必要があるかもしれません。このようなライセンスは将来的には取得できないかもしれないし、商業的に合理的な条項では得られないかもしれないし、全く得られない可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちが私たちの候補製品に関する許可と再許可知的財産権の起訴、維持、実行を制御する権利を得ても、私たちは私たちのライセンシーと任意の上流ライセンシーの協力が必要かもしれませんが、これは実現されないかもしれません。したがって、私たちはこれらの特許権の起訴、維持、実行が私たちの業務の最良の利益に合っているかどうかを決定することができません。もし私たちまたは私たちのライセンシーがこれらの特許を維持できなかった場合、または私たちまたは私たちのライセンシーがこれらの特許または特許出願の権利を失った場合、私たちが許可した権利は減少またはキャンセルされる可能性があり、そのような許可権利の対象となる任意の製品候補製品を開発および商業化する権利は悪影響を受ける可能性がある。上記に加えて、第三者から付与された特許権に関するリスクは、将来所有可能な特許権にも適用される。また、ライセンス契約下の開発義務を履行しなければ、その合意に関連する特許権を失う可能性があり、世界的な特許権に影響を与えることになる
任意の将来の許可協定を終了することは、これらの合意の下での私たちの権利を減少またはキャンセルし、新しいまたは回復された合意をあまり有利ではない条項で交渉しなければならないこと、または重要な知的財産権または技術に対する私たちの権利を含む、これらの合意の下の権利を失うことをもたらす可能性がある。上記のいずれも、他の候補製品を商業化することを阻止することができ、これは、私たちの経営業績および全体的な財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
さらに、私たちが将来許可する知的財産権は、第三者が所有する知的財産権の下での従属許可であり、場合によっては複数のレベルを通過する可能性がある。したがって、私たちライセンシーの行動は、私たちがライセンス契約下のすべての義務を遵守していても、私たちの再ライセンス知的財産権を使用する権利に影響を及ぼすかもしれない。もし私たちのライセンシーまたは上流ライセンシーが彼らの合意下での義務を履行できなかった場合、これらの合意に従って、彼らは私たちに転任する権利を得たか、またはそのような合意が終了または修正された場合、私たちの候補製品を開発して商業化する能力は実質的に損なわれる可能性がある
特許改革立法は、我々の特許出願をめぐる起訴および将来の特許の実行または保護をめぐる不確実性とコストを増加させる可能性がある
これまでいくつかの法的原則は解決されておらず、米国特許で許可された権利要件の広さや解釈については、一貫した政策がないため、私たちが特許を得る能力は非常に不確実である。さらに、関連する法律、科学的、および事実的問題の複雑さのために、特許請求の範囲を支援および解釈するために必要な特許および特許出願の具体的な内容は、高度に不確実である。米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の知的財産権の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある
例えば、2011年9月16日、“ライシー·スミス米国発明法”または“ライシー·スミス法案”が法律に署名された。“ライシー·スミス法案”は米国特許法を多くの重大な改正を行った。その中には特許出願起訴方式に影響を与える条項が含まれており、特許訴訟に影響を与える可能性もある。米国特許商標局は、“ライシー·スミス法案”の全面的な実施を管理するための新たな未検査法規やプログラムを制定し、“ライシー·スミス法案”に関連する特許法の多くの実質的な改正、特に最初の提出条項の改正が、2013年3月に発効した。Leahy-Smith法案はまた、第三者が発行された特許に挑戦しやすく、特許出願の起訴に介入するためのいくつかの手続きを導入した。最後に、“ライシー·スミス法案”には、米国特許商標局がその実施のために新しい法規を発表することを要求する新しい法定条項が含まれており、裁判所は新しい法規の条項を解釈するのに数年かかるかもしれない。Leahy-Smith法案が私たちの業務運営と私たちの知的財産権の保護と実行にどのような影響を与えるかを判断するのは時期尚早だ。しかし、Leahy-Smith法案とその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴と、私たちの将来の特許の実行または保護の不確実性とコストを増加させるかもしれない。また、米国最高裁判所は近年、いくつかの特許事件に対して裁決を下しているか、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許権者の権利を弱体化させている。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.アメリカ議会の行動次第です, 連邦裁判所および米国特許商標局は、特許を管理する法律および法規が予測不可能な方法で変化する可能性があり、これは私たちが新しい特許を獲得したり、私たちが所有または許可または将来獲得可能な特許を強制的に執行する能力を弱めるだろうとしている。私たちのノウハウをカバーしている特許を取得し、実行し、保護できないことは、私たちのビジネスの見通しと財務状況に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
同様に、他の国または管轄区域の特許法律および法規の変化、それらを実行する政府機関の変化、または関連政府当局が特許法律または法規を実行する方法の変化は、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちが将来獲得する可能性のある特許を実行する能力を弱める可能性がある。また、一部の外国の法律の専有権に対する保護程度や方式は米国の法律とは異なる。したがって、私たちはアメリカでも海外でも、私たちの知的財産権を保護して守ることで大きな問題に直面するかもしれない。例えば、ある特定の国がある発明をカバーする特許を発行した後、他の国で同一の発明をカバーする特許が発行されていない場合、または、ある国が発行する特許において権利請求または書面記載または実施の有効性、実行可能性または範囲の任意の司法解釈が、他の国で発行される対応する特許の解釈と異なる場合、これらの国で私たちの知的財産権を保護する能力が制限される可能性がある。米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の知的財産権の価値を大きく低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある
私たちは私たちの特許を保護したり強制したりする訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない
競争相手は、私たちが発表した特許または私たちの未決特許出願または将来の特許出願のために発表された任意の特許を侵害する可能性がある。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用が高く時間がかかるかもしれない侵害請求を要求されるかもしれない。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちの特許が無効または強制執行できないと判断することができ、または、私たちの特許が関連する技術を含まないことを理由に、侵害訴訟の他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許が無効が宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭い解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの任意の特許出願が発行された特許を生成できないリスクに直面させる可能性がある
私たちが第三者に対して私たちの候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行するために法的訴訟を提起した場合、被告は、私たちの製品または候補製品をカバーする特許を無効および/または強制的に執行できないと反訴することができる。米国の特許訴訟では、特許が無効および/または強制的に実行できないと主張する反訴が一般的であり、第三者は多くの理由から特許が無効または強制的に実行できないと断言することができる。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、または実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たしていないと言われているからかもしれない。主張を実行できない理由は，特許訴訟に関連する者が起訴中に特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った陳述をしたりしたためであろう.第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。このようなメカニズムには、再審査、認可後審査、当事者間の審査、および外国司法管轄区で行われる同等の手続き(例えば、反対手続き、無効手続き、または訴訟または無効裁判または無効手続き)が含まれる。このような訴訟は私たちの特許がこれ以上私たちの候補製品をカバーしないように撤回したり修正したりするかもしれない。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、私たちの特許の有効性について、私たちは、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員が起訴中に知らなかった無効な以前の技術を確認することができない。もし被告が無効および/または強制執行できない法的主張で勝った場合、私たちは少なくとも一部を失い、さらにはすべて損失する可能性がある, 私たちの候補製品に対する特許保護。任意の訴訟または弁護手続の不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させ、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者または我々によって開始された派生プログラムは、我々の特許出願または結果特許、または特許出願または第三者の結果特許に関する発明の発明権(場合によっては所有権もある)を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝者側の特許権の下で許可を得るように強要される可能性がある。また、勝利者が商業的に合理的な条項で許可証を提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟や介入訴訟に対する私たちの弁護は失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。私たちは私たちの知的財産権が盗用されることを防ぐことができないかもしれないが、特にこれらの法律がアメリカのようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれない国では
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
私たちは、関連する第三者特許を識別できない場合があり、または第三者特許の関連性、範囲、または失効を誤って解釈する可能性があり、それにより、私たちが製品を開発およびマーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性がある
私たちは、関連特許の識別、特許請求の範囲、有効性、または関連特許の満了を含めて、私たちのいかなる特許検索または分析も保証することはできず、私たちはまた、私たちの候補製品の任意の司法管轄区域での商業化に関連する、または必要な、米国および海外のすべての第三者特許および未定出願を識別したことを保証することはできない
特許請求の範囲は、法律の解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。特許または保留出願の関連性または範囲の解釈は正しくない可能性があり、これは私たちの製品を販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの製品が第三者特許のカバー範囲内にないか、または第三者の保留出願が関連範囲のクレームを出すかどうかを誤って予測する可能性がある。私たちが関連する特許の満期日の決定は、アメリカまたは海外のどのようなものでも正しくないかもしれません。これは、私たちの候補製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは関連特許を識別して正確に解釈することができず、私たちが製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼすかもしれない
私たちは第三者からの知的財産権の許可や取得に成功しないかもしれませんが、これは私たちの候補製品を開発して商業化する必要があるかもしれません
第三者は、私たちの候補製品の開発と商業化に非常に重要または必要な特許権を含む知的財産権を持つことができる。私たちは第三者の特許やノウハウを使用して私たちの候補製品を商業化する必要があるかもしれません。この場合、私たちはこれらの第三者からこのような知的財産権の許可を取得または取得することを要求されますが、私たちは商業的に合理的な条項や根本的にはできないかもしれません。第三者知的財産権の許可または買収は競争分野であり、より多くの老舗企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとることができる。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資を適切なリターンを得るための条項で許可したり、第三者の知的財産権を取得することができないかもしれないし、全くできないかもしれない。もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、関連プログラムや候補製品の開発を放棄しなければならないかもしれません。これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません
第三者は私たちが彼らの知的財産権を侵害したと告発する法的訴訟を提起するかもしれないが、結果はまだ確定していない
私たちのビジネス成功は、第三者の特許および独自の権利を侵害することなく、または他の方法で侵害することなく、私たちの候補薬剤を開発、製造、マーケティング、および販売し、当社の独自技術を使用する能力にある程度依存する。私たちの現在と未来の候補製品が商業化されるにつれて、私たちに対する特許侵害請求の可能性が増加している。バイオテクノロジーおよび製薬業界には、特許侵害訴訟、介入、派生手続き、ライセンス後審査、当事者間の審査、および米国特許商標局または外国司法管轄区域における異議および他の同様の訴訟における再審手続きを含む特許および他の知的財産権に関する訴訟が数多くある。我々が候補製品を開発している分野には、第三者が所有する米国および外国によって発行される特許および係属中の特許出願が多く存在し、我々の候補製品および技術の使用または製造に関連する第三者特許または特許出願が存在する可能性があり、これらの特許または特許出願は、材料、処方、製造方法または治療方法を必要とする。第三者は、私たちの競争相手を含めて、私たちに法的訴訟を提起し、私たちが彼らの特許または他の知的財産権を侵害または他の方法で侵害することを告発するかもしれない
私たちは私たちの現在と未来の候補製品が他の側の特許や他の独占権を侵害しないという保証はなく、競争相手または他の当事者は私たちがどんな状況でも彼らの独占権を侵害していると主張するかもしれない。私たちは、米国特許商標局で行われている干渉または派生訴訟を含む、現在および将来の候補製品知的財産権に関連する対抗性訴訟または訴訟に参加または脅威になる可能性がある。このような主張に法的根拠がないと考えても、管轄権のある裁判所は、これらの第三者特許が有効で、強制的に実行可能であり、侵害されていると判断する可能性があり、これは、ITIL−168、ITIL−306、または任意の将来の候補製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。連邦裁判所でこのような米国特許の有効性に挑戦することに成功するためには，有効性推定を克服する必要がある。この負担は重いため，このような米国特許主張の無効について明確かつ納得できる証拠を提出することを要求するため，管轄権のある裁判所が我々の意見に同意する保証はなく，このような米国特許の主張は無効であることを宣言する.さらに多くの特許を考慮して
私たちの技術分野では、私たちは私たちが既存の特許を侵害していないか、あるいは私たちが未来に付与される可能性のある特許を侵害しないかを確認することができない
将来的に訴訟を開始し、これらまたは他の特許の有効性に挑戦することを決定する可能性があるが、私たちは成功しない可能性があり、米国および海外の裁判所または特許庁は、このような特許の有効性を維持することができる。さらに、特許出願は、発行されるまでに長年の時間を要する可能性があり、提出後18ヶ月以上秘密にされている可能性があり、未解決の特許声明は発行前に修正することができるので、処理されている出願が、私たちの候補製品の製造、使用、または販売によって発行された特許を侵害する可能性がある可能性がある。いつ提出されても、私たちは関連する第三者特許または特許出願を識別できないかもしれないし、第三者特許が無効であるか、または私たちの候補製品や活動によって侵害されていないと誤って結論を出す可能性がある。もし特許所有者が私たちのある候補製品がその特許を侵害したと思っていれば、私たちの技術が特許保護を受けても、特許所有者は私たちを起訴するかもしれない。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの候補製品や技術がこれらの特許を侵害していると主張するかもしれない。また、私たちは非執行実体の特許侵害請求に直面する可能性があり、これらの実体は関連する薬品収入がないため、私たち自身の特許の組み合わせは彼らに抑止力がないかもしれない。特許侵害訴訟が脅かされたり、私たちに訴訟が提起されたりすると、実際または脅威訴訟の標的となる薬物または候補製品の研究、開発、製造、または販売を停止または延期させることを余儀なくされる可能性がある
もし私たちが第三者の有効な知的財産権を侵害していることが発見された場合、私たちの候補製品を商業化し続けるために、第三者からライセンスを取得することを要求される可能性がある。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。許容可能な条項で許可を得ることができても，これらの権利は非排他的である可能性があり，これは我々の競争相手が我々に許可する同じ技術や知的財産権を獲得する可能性がある.私たちが必要なライセンスを取得できなければ、私たちの技術に基づいて候補製品を効果的に販売することができないかもしれません。これは、私たちが収入を創出したり、利益を達成する能力を制限し、私たちの運営を維持するのに十分な収入を生成することを阻止するかもしれません。あるいは、私たちは私たちの権利侵害製品を再設計する必要があるかもしれないし、それは不可能かもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。場合によっては、私たちは裁判所の命令を含めて、私たちの候補製品の商業化を停止させることを余儀なくされるかもしれない。また、このような訴訟や訴訟のいずれにおいても、関連特許を故意に侵害していることが発見された場合、損害賠償および弁護士費の3倍を含む巨額の金銭損害賠償責任を負う可能性がある。権利侵害の発見は、候補製品を商業化することを阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。第三者が私たちが彼らの機密情報や商業秘密を盗用したと主張した場合、私たちの業務に似たような負の影響を及ぼす可能性がある
私たちが特許や他の専有権に関連する訴訟や他の手続きを弁護したり、訴訟を提起したりするコストは巨大である可能性があり、私たちに有利な問題を解決しても、訴訟は私たちの経営陣の注意をそらすだろう。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に受けるかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続による不確実性は、私たちの研究開発努力を延期し、私たちが運営を継続する能力を制限する可能性がある
私たちは、従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を不適切に使用または漏洩したというクレームを受ける可能性がある
私たちが雇った人たちは以前他のバイオテクノロジーやバイオ製薬会社に雇われていた。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が、私たちの従業員の前の雇用主または他の第三者の機密情報を意図的または他の方法で使用または漏洩したというクレームを受ける可能性がある。私たちはまた、私たちの未来の特許所有権に対する元雇用主や他の第三者のクレームに直面する可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。これらのクレームを弁護する際に成功する保証はなく、たとえ私たちが成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある
私たちは私たちの未来の特許と他の知的財産権の発明権または所有権に挑戦するクレームを受けるかもしれない
私たちはまた、元従業員、協力者、または他の第三者による私たちの特許出願、未解決または未来の出願によって発行された将来の特許、または他の知的財産権所有権のクレームを受ける可能性があります。私たちは将来的に所有権紛争の影響を受けるかもしれません。例えば、私たちの候補製品の開発に参加するコンサルタントや他の人の義務紛争のためです。私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が合意に署名し、そのような知的財産権を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、私たちは実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を実行することができない可能性があり、このような当事者との合意が潜在的な挑戦に直面したときに維持されるかどうか、あるいは違反されないかどうかを決定することはできません。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、または譲渡協定が違反される可能性があり、これらおよび他の挑戦在庫または所有権のクレームに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある
第三者に依存して私たちのビジネス秘密を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの秘密または私たちのビジネス秘密が流用または開示されていることを発見する可能性を増加させる
もし私たちが第三者に依存して私たちの候補製品を製造したり商業化したり、あるいは他の第三者と協力してこれらの候補製品を開発すれば、私たちは時々彼らとビジネス秘密を共有しなければならない。共同研究開発計画を行うことも可能であり、研究開発パートナーシップや同様の合意の条項に基づいてビジネス秘密を共有することが求められるかもしれない。独自の情報の研究または開示を開始する前に、当社のコンサルタント、従業員、第三者請負業者およびコンサルタントと秘密協定、材料譲渡協定、コンサルティング協定、または他の同様の合意を締結することによって、当社のノウハウを部分的に保護することを求めています。これらの協定は、一般に、私たちの商業秘密を含む、第三者が私たちの機密情報を使用または開示する権利を制限する。第三者と協力する際に契約条項が採用されているにもかかわらず、商業秘密および他の機密情報を共有する必要は、そのような商業秘密が私たちの競争相手に知られ、無意識に他の人の技術に組み込まれているか、またはこれらの合意に違反した場合に開示または使用されるリスクを増加させる。私たちの独自の地位が私たちのノウハウおよびビジネス秘密にある程度基づいていることを考慮すると、競争相手は、私たちのビジネス秘密または他の許可されていない使用または開示が、私たちの業務および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があることを発見します
さらに、これらの合意は、通常、私たちのコンサルタント、従業員、第三者請負業者、およびコンサルタントが、私たちのビジネス秘密に関連する可能性のあるデータを発行する能力を制限します。私たちは私たちのビジネス秘密を保護しようと努力しているにもかかわらず、私たちはこれらの合意の当事者が私たちの技術的ノウハウや他の商業秘密を不正に開示したり、使用したりすることを防ぐことができないかもしれない。さらに、私たちは私たちが可能であるか、または私たちの機密情報またはノウハウおよびプロセスに接触したすべての当事者とそのような合意に到達したことを保証することができない。許可されていない使用と開示を監視することは困難であり、私たちはまた私たちのノウハウを保護するために私たちが取った段階が有効かどうか分からない。これらの合意当事者である任意の協力者、科学コンサルタント、従業員、請負業者、およびコンサルタントがこれらの合意に違反または違反する任意の条項であれば、このような違反または違反に対応するための十分な救済措置がない可能性があり、したがって、私たちの商業機密を失う可能性がある。さらに、私たちのパートナー、協力者、または他の人が私たちに許可または開示した機密情報が意図的に漏洩されたり、違反されたり、違反された場合、私たちはその機密情報の所有者に責任を負うかもしれない。特許訴訟のように、第三者に私たちの商業秘密を不正に取得して使用することを強制することは高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、アメリカ以外の裁判所は商業機密を保護することをあまり望まないこともある
いくつかの特許については、私たちは限られた地理的保護しか持っていないかもしれないし、私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない
世界のすべての国で特許出願を提出して起訴し、私たちの候補製品特許を保護することは目を引くほど高価になるだろう。競争者は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発し、さらに他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することができるが、法執行能力はアメリカやヨーロッパほど強くない。これらの製品は私たちの候補製品と競争するかもしれません。私たちの将来の特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的に阻止するのに十分ではないかもしれません
しかも、私たちは承認前に国と地域の特許出願を放棄することに決定するかもしれない。すべての国や地域の特許出願の審査は独立した手続きだ。したがって、同じファミリーの特許出願は、米国のようないくつかのドメインで特許として発行されることができるが、異なる範囲の特許要件として特許として発行される可能性があり、さらには他のドメインで拒否される可能性もある。同様に一般的な場合は、国によって同じ候補製品または技術の特許保護範囲が異なる可能性があることである
私たちが予想している重要な市場で私たちの知的財産権を保護するつもりですが、私たちが候補製品をマーケティングしたいかもしれないすべての司法管轄区域で同様の努力を開始または維持できることを確実にすることはできません。したがって、これらの国で私たちの知的財産権を保護するための努力が不十分である可能性があり、これは、すべての予想される重要な海外市場で私たちの候補製品を商業化することに成功した能力に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが知的財産権の保護に困難に直面したり、他の理由で私たちの業務に重要な知的財産権を効果的に保護できなければ、これらの権利の価値は低下する可能性があり、私たちはこれらの管轄区域の他の人からの追加的な競争に直面するかもしれない
一部の司法管轄区の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカとヨーロッパの法律や規則や条例に及ばず、多くの会社はこれらの管轄区域の保護とこのような権利を保護する際に大きな困難に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権の実行、特に生命科学に関連する特許を支持しておらず、これは、私たちの将来の特許の侵害を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品を販売することを困難にするかもしれない。また、多くの国は、政府機関や政府請負業者を含む第三者に対する特許の実行可能性を制限している。このような国では、特許は限られた利点を提供するかもしれないし、利益さえないかもしれない。また、私たちが知的財産権を保護し、実行する能力は、外国の知的財産法の意外な変化の悪影響を受ける可能性がある
他の管轄区域で私たちの特許権の訴訟を強制的に執行することは、成功するかどうかにかかわらず、巨額のコストを招く可能性があり、業務の他の方面への私たちの努力と注意を移動させることは、私たちの将来の特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を特許として発表しないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。また、私たちが予想している重要な市場で私たちの知的財産権を保護するつもりですが、候補製品をマーケティングしたいかもしれないすべての司法管轄区域で同様の努力を開始したり維持したりできることを保証することはできません。したがって、私たちの知的財産権を世界各地で強制的に実行する努力は、私たちが開発したり、第三者から許可を得たりする知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません
一部の国にも強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。さらに、いくつかの国は、政府機関または政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置が限られている可能性があり，このような特許の価値を大きく低下させる可能性がある。もし私たちが第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を与えなければ、私たちの競争的地位が損なわれる可能性がある
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある
定期維持費、継続費、年会費、および様々な他の特許および/または出願された政府費用は、米国特許商標局および米国以外の様々な政府特許機関に支払われる
私たちの特許および/またはアプリケーションのライフサイクルと、私たちが将来獲得する可能性のある任意の特許権を宣言します。さらに、米国特許商標局および様々な非米国政府特許機関は、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の規定を遵守することを要求する。私たちは信頼の良い法律事務所や他の専門家を招聘し、これらの第三者に依存してこれらの要求を遵守し、私たちが持っている特許と特許出願についてこれらの費用を支払い、私たちが知的財産権を許可するならば、私たちは私たちの許可者に依存してこれらの要求を遵守し、私たちが許可した任意の特許と特許出願についてこれらの費用を支払わなければならないかもしれない。多くの場合、特許または特許出願の予期しない失効は、滞納金を支払うことによって、または規則を適用する他の方法によって救済することができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効される可能性があり、それにより、関連法ドメインの特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、潜在的な競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
私たちが取得したまたは取得可能ないかなる商標も侵害される可能性があり、または他の方法で違反または成功して挑戦し、それによって私たちの業務に損害を与える可能性がある
私たちは商標を手段として、私たちの候補製品(発売が許可されたら)を私たちの競争相手の薬物と区別したい。私たちが新しい商標を選択して登録を申請すると、私たちの商標申請は承認されないかもしれない。私たちはこのような拒否に答える機会があるだろうが、私たちはこの拒否を克服できないかもしれない。第三者は、私たちの商標出願または商標をキャンセルしようとしたり、他の方法で商標の使用に挑戦しようとしたりすることができる。もし私たちの商標が成功的に挑戦されれば、私たちは私たちの薬を再命名することを余儀なくされるかもしれません。これはブランド認知度の喪失を招き、広告と新しいブランドをマーケティングするために資源を投入する必要があるかもしれません。私たちの競争相手は私たちの商標を侵害したり、他の方法で私たちの商標を侵害したりする可能性があり、私たちは私たちの商標を実行するのに十分な資源がないかもしれない。このようなどんな事件も私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。また、米国の候補製品で使用される任意の名称は、商標として登録または登録されているか否かにかかわらず、FDAの承認を受けなければならないことを計画している。FDAは、通常、他の製品名と混同される可能性がある可能性を含む、提案された製品名を検討する。FDAが私たちが提案した任意の独自製品名に反対する場合、私たちは、適用商標法の資格に適合し、第三者の既存の権利を侵害せず、FDAのために受け入れられる適切な代替名を決定するために、多くの追加資源を必要とするかもしれません
私たちが将来達成する可能性のあるどんな協力計画も成功しない可能性があり、これは私たちの候補製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない
私たちは、私たちの候補製品を開発したり、商業化したりするために、製薬やバイオテクノロジー会社との協力計画を求めることができるかもしれません。これは、協力計画を達成するのと比較して、商業化の権利を維持してくれるメリットに依存します。もし私たちが協力協定を締結することを決定すれば、私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面するだろう。また、協力手配の交渉、記録、実施、維持は複雑で時間がかかる。もし私たちがそのような計画を選択すれば、私たちが協力や他の代替計画を確立して実施する努力は成功しないかもしれない。私たちが設立する可能性のある任意の協力や他の計画の条項は私たちに不利かもしれない
私たちが未来に行ったどんな協力も成功しないかもしれない。私たちの協力計画の成功は私たちの協力者の努力と活動に大きく依存するだろう。協力は多くのリスクに直面しています
•協力者は彼らが協力の努力と資源に適用することを決定する上で大きな自由裁量を持っている
•パートナーは、私たちの候補製品の開発および商業化を行わない可能性があり、または臨床試験結果、競合製品の買収による戦略的重点の変化、資金利用可能性または他の外部要因(例えば、資源の移転または競争的優先順位を創出するビジネス統合)に基づいて、開発または商業化計画を継続または更新することを選択する可能性がある
•協力者は臨床試験を延期し、臨床試験計画に不足した資金を提供し、臨床試験を停止し、候補製品を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行うことができ、或いは新しい候補製品の調合に臨床試験を要求することができる
•協力者は、第三者開発と直接または間接的に我々の製品または候補製品と競合する製品を独立して開発するか、または第三者開発と直接または間接的に競合することができる
•1つまたは複数の製品に対してマーケティング、製造、および流通の権利を有する協力者は、これらの活動を行うのに十分な資源を投入しないか、またはこれらの活動を満足に行うことができない可能性がある
•私たちは私たちの協力者に独占的な権利を与えることができ、これは私たちが他人と協力することを阻止するだろう
•協力者は、私たちの知的財産権を正しく維持したり守ったりしていないかもしれないし、私たちの知的財産権または固有の情報を何らかの方法で使用して、それによって実際または脅威の訴訟を引き起こし、それによって私たちの知的財産権または独自の情報を危険にさらしたり、私たちを潜在的な責任に直面させたりすることができる
•私たちと協力者との間に紛争が発生する可能性があり、現在または未来の製品の研究、開発または商業化の遅延または終了、または高価な訴訟や仲裁を招き、管理職の注意と資源を分散させる
•協力は終了することができ、終了すれば、適用可能な現在または将来の製品をさらに開発するために追加の資金が必要になるか、または商業化される可能性がある
•協力者は、私たちが彼らと協力することによって生成された製品の知的財産権を持っているか、または共同で所有している可能性があり、この場合、私たちはその知的財産権を開発または商業化する権利はありません
•協力者の販売およびマーケティング活動または他の操作は、民事または刑事訴訟を引き起こすために、適用される法律に適合しない可能性がある
知的財産権は必ずしも私たちの競争優位に対するすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。以下の例は例示的である
·他の人は、私たちの候補製品と類似しているか、または他の態様で競争力のある製品を生産することができるかもしれないが、これらの製品は、現在または将来の特許請求の範囲内ではない
·私たちの1つまたは複数の候補製品の製造、使用、販売、要約販売、または輸入に必要な許可内許可は、許可者によって終了することができます
·私たちまたは未来の協力者は、私たちが発表または将来発表した特許または私たちの未解決特許出願によってカバーされた発明を最初にした人ではないかもしれません
·私たちまたは未来の協力者は、私たちのいくつかの発明をカバーする最初の特許出願者ではないかもしれません
·他の人は、私たちの知的財産権を侵害することなく、類似または代替技術を開発したり、私たちの任意の技術を複製したりすることができる
·未解決の特許出願が発行された特許を生成しない可能性がある；
·競争相手の法的課題のため、私たちが所有しているまたは許可されている特許が無効または実行できないと認定される可能性があります
·私たちが所有または許可している発行特許は、すべての国/地域の候補製品のすべての側面をカバーしないかもしれません
·私たちの競争相手は、特許権のない国で研究や開発活動を行い、これらの活動から学んだ情報を利用して競争力のある製品を開発し、主要な商業市場で販売する可能性があります
·他の特許出願可能なノウハウを開発することはできません
·他人の特許は、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります
このような事件が発生した場合、私たちの業務、運営結果、そして将来性を深刻に損なう可能性がある
法律と規制コンプライアンスに関するリスク
私たちと顧客、医療保健提供者(医師を含む)と第三者支払者との関係は、連邦と州の医療詐欺と乱用法律、虚偽クレーム法律、その他の医療法律法規の制約を直接または間接的に受けている。もし私たちがこのような法律を遵守できないか、または完全に遵守できなければ、私たちは巨額の処罰に直面するかもしれない
米国や他の地域の医療提供者は、医師や第三者支払者を含め、マーケティング承認を得た任意の候補製品を推薦·処方する上で主な役割を果たすであろう。私たちの現在と未来の医療専門家、主要な調査者、コンサルタント、顧客、および第三者支払者の手配は、連邦反バックル法規、連邦民事と刑事虚偽請求法律、および一般的に医師支払い陽光法案と呼ばれる法律とこのような法律に基づいて公布された法規を含むが、これらに限定されない様々な連邦および州詐欺と乱用法律、その他の医療保健法律の制約を受けている。これらの法律は，我々の臨床研究，提案された販売，マーケティング，教育計画，医療専門家との他のインタラクションに影響を与えるであろう。さらに、私たちは連邦政府と私たちが業務を展開したり、業務を展開する可能性のある州の患者プライバシー法の制約を受けるかもしれない。私たちの運営に影響を与える法律は含まれているが、これらに限定されない
•連邦反リベート法規は、個人または実体が直接または間接的に、現金または実物の形態で直接または間接的に現金または実物の形態で直接または間接的に請求し、受け取り、提供または提供または任意の報酬(任意のリベート、賄賂またはリベートを含む)を支払うことを禁止するか、または他人に個人を推薦させるか、または購入、レンタル、注文または手配、購入、レンタル、注文または手配、連邦医療保険および医療補助計画などの連邦医療計画に従って支払い可能な任意の商品、施設、物品またはサービスの全部または一部の支払いを推薦することを禁止する。“報酬”という言葉は価値のあるものを含むと広く解釈されている。いくつかの法定例外状況と規制安全港保護のいくつかの一般的な活動は起訴されないが、例外状況と安全港の範囲は狭い。報酬に関するアプローチは、例外または避難港の資格に適合していない場合、処方、購入、または推薦を誘導するために告発される可能性があるため、審査される可能性がある。誰かがこの法規を実際に知る必要もなく、その具体的な意図に違反する必要もなく、違反を実施することができる
•連邦民事および刑事虚偽申告法は、連邦虚偽申告法を含むが、一般市民によって民事通報者または法定訴訟によって強制的に実行することができるが、個人または実体が虚偽または詐欺的な提出を故意にまたは提出することを禁止する連邦政府支払いまたは承認クレームを禁止し、連邦医療保険、医療補助および他の政府支払者を含む、または虚偽または詐欺的クレームに関連する虚偽記録または陳述の作成、使用または使用を故意に作成、使用するか、または連邦政府への支払いの義務を回避、減少または隠蔽することを禁止する。クレームには、米国連邦政府に提出された金銭または財産に対する“任意の請求または要求”が含まれている。これらの法律により、いくつかの製薬会社や他のヘルスケア会社が起訴され、顧客に製品を無料で提供する疑いがあるため、顧客がその製品の連邦計画に料金を請求することを希望している
未承認の用途に製品を売り込んで虚偽申告したとして起訴された会社もあるため、精算できない。また、政府は、連邦“反リベート条例”違反による物品やサービスのクレームを含み、連邦“虚偽請求法”に基づいて虚偽または詐欺的クレームを構成していると断言することができる
•1996年の連邦“健康保険携帯および責任法案”、またはHIPAAは、追加の連邦刑法を制定し、それ以外に、個人第三者支払人、重大な事実を故意に偽造、隠蔽または隠蔽し、または医療福祉、プロジェクトまたはサービスの提供または支払いに関連する任意の重大な虚偽、架空、または詐欺的な陳述を含む任意の医療福祉計画を知り、意図的に実行または実行しようとするいかなる人も禁止している。連邦反リベート法規と同様に、個人または実体は、この法規または法規違反の具体的な意図を実際に理解する必要がなく、違反を実施することができる
•HIPAAは、健康情報技術促進経済および臨床健康法案およびその実施条例の改正により、法的制約を受けていないエンティティ(例えば、健康計画、医療情報交換所およびヘルスケア提供者およびそれらのそれぞれの事業パートナーおよびそれがカバーする下請け業者)が適切に許可された場合に、個人が識別可能な健康情報のプライバシー、安全および送信を保護することに関連する義務を規定している
•連邦医師支払い陽光法案を含む連邦透明性法は、Medicare、Medicaidまたは州児童健康保険計画に基づいて支払い可能ないくつかの薬品、医療機器、生物製品および医療用品メーカーに、以下の情報を毎年Medicare&Medicaidサービスセンター(CMS)に報告することを要求する：(I)医師(医師、歯科、検眼師、足科医師および脊医を含むと定義される)、他の医療保健専門家(例えば、医師アシスタントおよび勤務看護師)および教育病院に支払うお金または他の“価値移転”を含む。(2)医師及びその直系親族が保有する所有権及び投資権益。そして
•同様の州および外国の法律；州法律は、製造業者に医師および他の医療保健提供者への支払いおよび他の価値移転、マーケティング支出または薬品価格に関する情報を報告することを要求し、州法律は、製薬会社が製薬業界の自発的コンプライアンスガイドラインおよび連邦政府によって公布された関連コンプライアンスガイドラインを遵守することを要求するか、または他の方法で医療提供者への支払いを制限することを要求し、州および地方法律は、医薬品販売代表の登録を要求する
これらの法律の広汎性、および既存の法定例外状況と安全港の規制の狭さのため、私たちのいくつかの商業活動は1つ以上のこのような法律の挑戦を受けるかもしれない。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または他の私たちに適用される可能性のある任意の政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、連邦および州政府の援助から除外された医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)から除外され、追加の報告要件および監督を受ける可能性があります(これらの法律違反に関する告発、契約損害、利益および将来の収益の減少、名声損害、および私たちの業務の削減または再編を解決するために、当社の誠実な合意または同様の合意の制約を受ける場合)、これらはいずれも私たちの業務を損なう可能性があります)
私たちはこれらの法律に違反するリスクが増加していることが発見された。その多くの法律は規制部門や裁判所の十分な説明を受けておらず、それらの条項は様々な解釈ができるからだ。私たちが第三者の業務配置と適用される医療法律や法規に適合するように努力することは、多くのコストに関連することを確実にします。これらの法律に違反して私たちにとった行動は、たとえ私たちが弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、私たちの経営陣の業務運営への注意をそらす可能性があります。変化するコンプライアンス環境と構築と
異なるコンプライアンスおよび/または報告要件を有する複数の司法管轄区域に適合するように強力かつ拡張可能なシステムを維持し、医療保険会社が1つまたは複数の要求に違反する可能性を増加させる
ITIL−168、ITIL−306、または任意の将来の候補製品の規制承認を得ても、それらは持続的な規制監視を受けることになり、多くの追加費用をもたらす可能性がある。
ITIL-168、ITIL-306、または任意の未来の候補製品のために任意の規制許可を得ても、これらの製品は、製造、ラベル、包装、貯蔵、広告、普及、サンプリング、記録、および安全および他の発売後の情報の提出などに適した持続的な規制要件の制約を受けるであろう。我々は、ITIL-168、ITIL-306、または任意の未来の候補製品のために得られた任意の規制承認も、リスク評価および緩和戦略の制約を受ける可能性があり、薬物が発売される可能性のある承認された用途の制限または承認条件、または薬物の品質、安全性および有効性を監視するための第4段階試験およびモニタリングを含む可能性の高い発売後試験およびモニタリング研究の要求を行う可能性がある。成功しなかった上場後の研究やこのような研究が完成できなかったことは、上場承認の撤回につながる可能性がある。私たちはまた、いかなる深刻で予期しない不良事件や、製品のいくつかの品質や生産問題、その他の定期的な報告を直ちに規制部門に報告することを要求される
薬物安全問題を解決するいかなる新しい立法も、製品開発や商業化の遅延を招き、あるいはコンプライアンスを確保するコストを増加させる可能性がある。私たちはまた私たちの製品の広告と販売促進に関する要求を守らなければならない。処方薬製品に関する販売促進情報は様々な法律や法規によって制限されており，製品が承認されたラベル上の情報と一致しなければならない。したがって、私たちは、一般にラベル外販売促進と呼ばれる未承認の適応や用途のために、私たちの製品を宣伝することは許可されません。承認されたBLAの所有者は、新しい申請または追加の申請を提出し、承認された製品、製品ラベル、または製造プロセスをいくつか変更するために事前に承認されなければならない。ある会社がその製品のラベル外用途を不当に普及させていることが発見されれば、重大な民事、刑事、行政処罰を受ける可能性がある
さらに、医薬品製造業者は、使用料を支払い、FDAおよび他の規制機関の持続的な審査および定期検査を受けて、cGMP要件に適合するかどうか、BLAまたは外国マーケティング申請で行われた約束を遵守するかどうかを決定しなければならない。私たちまたは規制機関が、予期されていない重症度または頻度の有害事象、または薬剤の生産施設に問題があるような以前に未知の問題が存在することを発見した場合、または規制機関が薬剤の販売促進、マーケティングまたはラベルに同意しない場合、規制機関は、リコールを要求するか、または市場からの薬剤のリコールまたは生産の一時停止を要求することを含む、薬剤、生産施設、または私たちに制限を加える可能性がある
ITIL-168、ITIL-306、または任意の将来の候補製品を承認した後、適用される法規的要件を遵守できない場合、規制機関は、：
•私たちが法律に違反していると主張するタイトルのない手紙や警告状を出した
•禁令または行政、民事または刑事罰または罰金を求める
•規制承認の一時停止または撤回；
•進行中の臨床試験を一時停止します
•私たちまたは私たちの戦略パートナーが提出した承認されるべきマーケティング申請または承認された申請または同様の海外マーケティング申請(またはその任意の補足)の承認を拒否する追加；
•薬の販売や生産を制限し
•医薬品を差し押さえたり、差し押さえたり、または他の方法で医薬品を市場から撤退させることを要求している者；
•輸入または輸出製品または候補製品の許可を拒否する；または
•政府契約を含めて私たちが供給契約を締結することを許可することを拒否する
政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。上記のいずれかの事件または処罰の発生
ITIL-168、ITIL-306、または任意の将来の候補製品を商業化する能力を抑制し、当社の業務、財務状態、運営結果、および将来性を損なう可能性があります
米国やEUでFDAやEMAの承認を得ても、私たちの任意の候補製品は、いかなる他の司法管轄区域でも承認または商業化されない可能性があり、これは私たちがそのすべての市場潜在力を達成する能力を制限するだろう
任意の特定の管轄区域で任意の製品を販売するためには、安全性と有効性に関する多くのかつ異なる規制要件を各国に基づいて確立し、遵守しなければならない
米国FDAやEU EMAの承認は、他の国や管轄区域の規制機関も承認することを保証していない。しかし、一つの管轄区域で承認を得ることができなかったことは、私たちが他の場所で承認を得る能力に悪影響を及ぼすかもしれない。また、一国で行われた臨床試験は他の国の規制機関に受け入れられない可能性があり、一国の規制承認は他の国の規制承認を保証することはできない
承認の流れは国によって異なり、追加の製品テストと検証、追加の行政審査期間に関連する可能性があります。外国の監督管理機関の承認を求めることは私たちに困難とコストをもたらす可能性があり、追加の臨床前研究或いは臨床試験が必要であり、これは高価で時間がかかるかもしれない。各国の規制要求には大きな違いがある可能性があり、私たちの製品がこれらの国で発売されることを延期または阻止する可能性がある。私たちは外国市場も含めてどの管轄区でも承認された候補製品を販売していませんし、外国市場にも含めてどの管轄区でも規制承認を受けた経験はありません。もし私たちが外国市場の規制要求を遵守できなかったり、必要な承認を得られなかったり、あるいは外国市場の規制承認が延期された場合、私たちの目標市場は減少し、私たちが開発したどの製品も市場の潜在力を十分に発揮する能力は実現できないだろう
医療立法や規制改革措置は、私たちの業務と運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある
アメリカと一部の外国司法管轄区では、医療保健システムに関するいくつかの立法と法規の変化と提案された変化が継続され、これらの変化は候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または監督し、上場承認を得た候補製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある
米国や他の地方の政策立案者や支払者の中で，医療システムの改革を推進することに大きな興味があり，医療コストの抑制，質の向上および/または参入拡大を既定の目標としている。米国では、製薬業はこれらの努力の重点であり、重大な立法計画の大きな影響を受けてきた。例えば，2010年3月，ACAが採択され，政府や民間保険会社が医療に融資する方式を大きく変え，米国製薬業に大きな影響を与えた。他の事項を除いて、ACAは、(I)特定のブランドの処方薬や生物製剤を生産または輸入する任意の実体に対して、いくつかの政府医療保健計画における市場シェアに基づいて、差し引くことができない年間費用を設定すること、(Ii)340 B薬品定価計画に従って割引を得る資格がある実体を拡大すること、(Iii)メーカーが医療補助薬品リベート計画に従って支払わなければならない法定最低リベートをそれぞれメーカーの平均価格の23.1%および13%に引き上げ、革新薬の総リベート金額を平均メーカー価格(AMP)の100%に制限すること、を規定している。(4)医療補助方案の資格基準を拡大し、他の事項を除いて、各州がより多くの個人に医療補助を提供することを許可し、収入が連邦貧困レベル133%(計算により、138%を占める)を下回る個人に新しい資格カテゴリを増加させ、それによってメーカーの医療補助税金還付責任を増加させる可能性がある；(5)メーカーが医療補助薬品還付計画の下で不足している税金還付を計算する新しい方法、すなわち吸入、注射、点滴のある薬物と生物製剤に対して税金還付を計算することを解決した, 移植または注射；(Vi)は新しいMedicare Part D保証切欠き割引計画を発売し、この計画によると、メーカーは現在、保証不足中に条件を満たす受益者に適用ブランド薬品交渉価格の70%の販売時点割引を提供することに同意しなければならず、メーカーの外来薬としてMedicare Part Dの条件に組み入れられている(2018年両党予算法に基づいて、2019年1月1日から50%増加)；(Vii)新しいものを作成した
(Viii)医療保険および医療補助革新センターをCMSに設立し、医療保険および医療補助の支出を低減し、処方薬を含む可能性がある革新的な支払いおよびサービス送達モードをテストする
ACAのいくつかの側面は行政、司法、そして国会の挑戦を受けている。国会ではまだ全面的な廃止立法は成立していないが、ACAの下にある税収実施に影響を与えるいくつかの法案が署名されて法律となっている。2017年の減税·雇用法案、または税法は、2019年1月1日からACAが1年の全部または一部で合格医療保険を維持できなかった個人に対して実施された税収ベースの分担責任支払いを廃止する条項を含み、これは一般に“個人強制”と呼ばれている。2021年6月17日、米国最高裁はいくつかの州がACAに対して提出した最新の司法挑戦を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。最高裁が裁決を下す前に，総裁·バイデンはACA市場による医療保険の取得を目的とした特別な保険加入期間を開始し，2021年2月15日から2021年8月15日まで開放された行政命令を発表した。行政命令はまた、特定の政府機関に、医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査、および医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得による不必要な障害をもたらす政策を含む医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査および見直し、医療補助またはACAによる医療保険のカバー範囲を制限する既存の政策およびルールを再検討するように指示する。ACAは未来に司法や国会で挑戦される可能性がある。これらの挑戦やバイデン政府の医療改革措置がACAや我々の業務にどのように影響するかは不明である
ACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。これらの変化には、2013年に開始された2011年予算制御法によると、提供者に支払われる医療保険支払い総額が2%減少することが含まれており、国会が追加行動を取らない限り、その後の立法改正により、2030年まで有効となる。しかし，新冠肺炎の救済立法は2020年5月1日から2022年3月31日までの2%の連邦医療保険自動減額を一時停止した。現在の立法によると、医療保険支出の実質減幅は2022年の1%から本自動減額の最終年度の3%まで様々になる。2012年の“米国納税者救済法”は，病院や癌治療センターを含むいくつかの医療サービス提供者に支払う医療保険費用をさらに減少させ，政府が医療サービス提供者に多額の金を取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長した。また、総裁·バイデンは2021年3月11日に“2021年米国救援計画法案”に署名し、2024年1月1日から単一源と革新多源薬に対する法定医療補助薬品還付上限を廃止し、現在この上限は薬品メーカー平均価格の100%である。これらの法律は連邦医療保険、医療補助、その他の医療資金のさらなる減少を招く可能性があり、承認されれば、私たちの候補製品の顧客および私たちの財務運営に悪影響を及ぼす可能性がある
また、処方薬や生物製品価格の上昇を受けて、米国政府は薬品定価のやり方の審査を強化した。このような審査は，最近の数回の国会調査を招き，製品定価の透明性の向上，価格設定とメーカー患者計画との関係の審査，政府計画の製品精算方法の改革を目的とした連邦や州立法を提案·採択した。連邦レベルでは、トランプ政権はいくつかの手段を用いて、連邦予算提案、行政命令、政策措置を含む薬品定価改革を提出または実施している。例えば、2020年7月24日と2020年9月13日に、トランプ政権は処方薬の定価に関するいくつかの行政命令を発表し、政府のいくつかの提案を実施しようとしている。そのため、FDAは2020年9月に最終規則と指導意見を同時に発表し、輸入行政命令の一部を実施し、各州がカナダからの薬品輸入計画の制定と提出に道を提供した。また、2020年11月20日、HHSは薬品メーカーのD部分下でスポンサーの値下げを計画する安全港保護を廃止し、法律が値下げを要求しない限り、直接或いは薬局福祉マネージャーを通過する法規を決定した。この規定はまた、販売時点での値下げを反映するための新しい安全港を創出し、薬局福祉マネージャーと製造業者との間のいくつかの固定料金手配のための安全港を作成する。その規定の施行は2027年1月1日に延期された。さらに、2020年11月、CMSは最恵国または最恵国待遇を実施する臨時最終規則を発表した, 連邦医療保険B部分販売率は、医薬品メーカーが経済協力組織で獲得した最低価格に基づいて計算されるモデル
一人当たりのGDPが近い協力と発展国家。“最恵国待遇模範条例”は、確定されたB部分提供者の参加を要求し、すべての米国および地域に適用され、有効期間は7年であり、2021年1月1日から2027年12月31日までである。最恵国モデルに挑戦した訴訟の結果，CMSは2021年12月27日に最終ルールを公表し，最恵国モデル仮最終ルールを廃止した。2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬に対する条項が複数ある。バイデン行政命令への対応として，2021年9月9日，HHSは高薬価に対応した総合計画を発表し，薬品定価改革の原則を概説し，国会がとりうる様々な潜在的立法政策を示し，これらの原則を推進した。このような原則を施行するための立法や行政行動はまだ最後に決定されていない。また、国会は他の改革措置の一部として薬品定価を検討している。国家レベルでも同様の改革措置が考慮されて採択された
これらの措置および将来取られる可能性のある他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準を招き、承認された任意の薬物の価格に追加的な下振れ圧力を与える可能性があると予想される。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは私たちの薬物の商業化を阻止するかもしれない。政府は新型肺炎の流行に対応するために追加的な行動をとる可能性もあります
さらに、FDAは、我々の業務および製品に大きな影響を与える可能性がある方法で、FDAの法規およびガイドラインを修正または再解釈する可能性がある。任意の新しい法規またはガイドライン、または既存の法規またはガイドラインの修正または再解釈は、ITIL−168、ITIL−306、または任意の将来の候補製品に追加のコストを適用するか、またはFDAの審査時間を延長する可能性がある。規制、法規、政策、解釈の変化がいつ、発表され、実施され、採用された場合、私たちの将来の業務にどのように影響するかを決定することはできません。他の事項に加えて、このような変化は必要かもしれない
·承認される前により多くの臨床試験を行う；
·製造方法の変更；
·1つ以上の製品のリコール、交換、または生産停止；
·追加の記録保存
このような変更は、多くの時間を必要とし、大きなコストをもたらす場合があり、またはITIL−168、ITIL−306、または他の候補製品の潜在的な商業価値を低下させ、私たちの業務および財務業績に実質的な損害を与える可能性がある。さらに、他の製品の規制承認または承認を遅延させることは、私たちの業務、財務状況、および運営結果を損なうことになります
従業員の事務と私たちの成長に関するリスク
私たちの未来の成功は私たちが肝心な幹部を維持する能力、及び合格した人材を吸引、維持、激励する能力にかかっている
私たちは管理、開発、臨床、財務と業務発展における私たちの幹部の専門知識に高度に依存している。私たちのすべての幹部は現在私たちとの雇用関係をいつでも終わらせることができる。私たちは私たちのどんな幹部や従業員にも“キーパーソン”保険を提供しない
合格した科学と臨床人員を募集と維持し、もし私たちが製品パイプの開発に進展を得て、商業化、製造と販売とマーケティング人員の規模を拡大すれば、私たちの成功の鍵にもなる。幹部や他の重要な従業員のサービスを失うことは、私たちの発展と商業化目標の達成を阻害し、業務戦略を成功させる能力を深刻に損なう可能性がある。また、私たちの業界では、開発成功、規制承認、商業化に必要な幅広い技能と経験を持つ個人の数が限られているため、管理者や肝心な従業員を交換することは困難かもしれない
製品です。この限られた人材バンクから募集する競争は非常に激しく、多くの製薬と生物技術会社の間の類似人員に対する競争を考慮して、私たちは受け入れ可能な条件でこれらの肝心な人員を採用、訓練、維持或いは激励することができないかもしれない。私たちはまた、大学や研究機関から科学や臨床人を募集する競争に直面している。また、私たちは、科学や臨床コンサルタントを含め、コンサルタントやコンサルタントに依存して、私たちの発展と商業化戦略を策定するのを手伝ってくれます。私たちのコンサルタントやコンサルタントは、私たち以外の雇用主に雇われる可能性があり、他のエンティティと締結された相談または相談契約に基づいて約束することができ、これは、私たちが彼らを得る機会を制限するかもしれない。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、私たちが成長戦略を推進する能力は制限されるだろう
私たちは私たちの臨床開発と規制能力を拡大し、販売、マーケティング、流通能力を実施する可能性があると予想されているので、私たちは私たちの成長を管理することが困難になるかもしれません。これは私たちの運営を乱すかもしれません
2022年6月30日まで、私たちは463人の従業員を持っている。私たちの発展に伴い、私たちは私たちの従業員の数と業務範囲が著しく増加することを予想して、特に臨床製品開発、法規事務、製造、そしてもし私たちの任意の候補製品がマーケティングの承認、販売、マーケティングと流通の面であれば。私たちが予想している将来の成長を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの財務資源が限られていることと、私たちの管理チームがこのような成長を期待している会社を管理する上での経験が限られているため、私たちの業務の拡張を効果的に管理したり、より多くの合格者を募集したりすることができないかもしれません。私たちの業務の拡張は巨大なコストを招き、私たちの管理と業務発展資源を移転する可能性があります。成長を管理できないどんな状況も、私たちの業務計画の実行を延期したり、私たちの運営を妨害したりする可能性がある
当社の従業員、独立請負業者、コンサルタント、協力者、首席調査員、CRO、サプライヤー、およびサプライヤーは、規制基準および要件を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります
私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、協力者、主要な調査者、CRO、サプライヤー、およびサプライヤーが詐欺または他の不正活動に従事する可能性があるリスクに直面しています。これらの当事者の不適切な行為は、真、完全かつ正確な情報をFDAに報告することを要求する法律、製造基準、連邦および州医療保健法律法規、および真の、完全かつ正確な財務情報またはデータの報告を要求する法律を含むFDAの規定に違反する故意、無謀、および/または不注意を含む可能性がある。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、リベート、自己取引、その他の乱用を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。これらの各方面の不当な行為はまた個人識別情報の不適切な使用に関連する可能性があり、臨床試験過程で得られた情報を含むが、これに限定されず、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。不正行為を識別し、阻止することは常に可能ではなく、私たちがそのような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律または法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、これらの行動は、重大な民事、刑事、行政処罰を加えることを含む、私たちの業務に重大な影響を与える可能性があります, しかし、損害、罰金、返還、監禁、連邦医療保険や医療補助などの政府医療計画から除外され、追加の報告要件および監督(これらの法律を遵守しない疑いを解決するために会社の誠実な合意または同様の合意に支配されている場合)、および私たちの業務の削減または再編に限定されない。
私たちの普通株式所有権と上場企業の地位に関するリスク
私たちの普通株の活発な取引市場は引き続き発展したり持続しないかもしれない。
私たちが株式を初めて公開する前に、私たちの普通株は市場を公開しなかった。私たちの普通株はナスダック世界市場に上場していますが、もし私たちの株の活発な取引市場が発展し続けられない場合、あなたは私たちの普通株を魅力的な価格で売ることができないかもしれません。
私たちの普通株の取引価格は変動する可能性があり、私たちの普通株を購入した人は大きな損失を受ける可能性があります
私たちの株価はずっと変動していて、引き続き変動するかもしれない。一般的な株式市場，特にバイオ製薬会社の市場は極端な変動を経験しており，この変動は特定の会社の経営業績とは無関係であることが多い。このような変動により、投資家は普通株を購入したかそれ以上の価格で普通株を売ることができない可能性がある。私たちの普通株の市場価格は多くの要素の影響を受けるかもしれません
•当社のITIL−168、ITIL−306臨床試験、または将来可能な任意の臨床試験の開始、登録または結果、または私たちの候補製品の開発状態の変化；
•我々は、ITIL−168、ITIL−306、または我々が開発する可能性のある任意の他の候補製品の規制届出の任意の遅延、および適用規制機関がそのような届出を検討することに関連する任意の不利な発展、またはFDAが“届出拒否”を送信することを含むが、より多くの情報を提供することを含むが、より多くの情報を提供することを含む、または不利な発展とみなされる
•臨床試験の遅延または終了
•私たちの候補製品に対する規制部門の承認を得られなかったことを含む不利な規制決定
•ITIL−168、ITIL−306、または任意の他の候補製品の使用に関連する予期せぬ深刻なセキュリティ問題；
•私たちの株をカバーすることができる株式研究アナリストの財務推定変化は
•私たちの業界の状況や傾向
•同じ会社の市場予想が変化しています
•私たちの競争相手は、新しい候補製品や技術、または臨床試験または規制決定の結果を発表する
•比較可能な会社、特にバイオ製薬業界で経営している会社の株式市場価格と取引量が変動している
•当社または当業界に関する研究報告を発表したり、証券アナリストがプラスまたは否定的な提案をしたり、研究報告を撤回したりする
•私たちまたは競争相手が重大な買収、戦略協力、資産剥離を発表します
•私たちと協力者の関係は
•私たちの業務の調査や規制審査を発表したり、私たちに訴訟を提起したりします
•私たちの会社と業務に対する投資家の全体的な見方は
•キーパーソンの採用や退職
•株式市場の全体像
•当社の普通株式出来高
•特許、訴訟事項、および私たちの技術のための特許保護を得る能力を含む、専有権に関する論争または他の発展；
•特許または株主訴訟を含む重大な訴訟；
•医療支払い制度の構造を変え
•一般的な政治的·経済的条件
•他の事件や要素、その多くは私たちがコントロールできない
株式市場全体、特にナスダック世界の精選市場と生物技術会社は、極端な価格と出来高の変動を経験し、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績と関係がないか比例しないことがあり、これは多くの会社の株価下落を招く。それらの基本的な商業モデルや見通しは根本的に変わらないにもかかわらず。ロシアとウクライナの間で続く武力衝突、サプライチェーンの中断、
上昇するインフレと利上げ、および悪化する可能性のある経済状況や進行中の新冠肺炎疫病に関連する他の悪影響や事態の発展は、我々の実際の経営業績にかかわらず、我々の普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。本節で説明したリスクを含む、上記の任意のリスクまたは任意の広範な他のリスクを達成することは、私たちの普通株の市場価格に重大かつ実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
また、過去には、製薬やバイオテクノロジー会社株の市場価格が変動した後、これらの会社の株主がこれらの会社に対して集団訴訟を起こしていた。私たちにこのような訴訟を提起すれば、巨額のコストを発生させ、経営陣の注意と資源を私たちの業務から移転させる可能性があります
株式研究アナリストが我々、我々の業務又は我々の市場に関する研究又は報告を発表しない場合、又は不利な研究又は報告を発表しなければ、我々の株価及び取引量は低下する可能性がある
私たちの普通株の取引市場は株式研究アナリストが発表した私たちと私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けています。最近上場した会社として、私たちは限られた株式研究アナリストの研究報告しかありません。株式研究アナリストは私たちの普通株の研究報告を提供しないことを選択する可能性があり、このような研究報告の不足は私たちの普通株の市場価格に不利な影響を与える可能性がある。もし私たちが株式研究アナリストの報告書を持っていたら、私たちはアナリストや彼らの報告書に含まれている内容と意見を制御できないだろう。1つ以上の株式研究アナリストが私たちの株式格付けを引き下げたり、他の不利なコメントや研究を発表したりすれば、私たちの株価は下落する可能性がある。1つ以上の株式研究アナリストがわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株に対する需要が減少する可能性があり、逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある
私たちの総流通株の大部分はすぐに転売できます。これは私たちの業務が良好であっても、私たちの普通株の市場価格を大幅に下落させる可能性がある
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることはいつでも起こる可能性がある。もし私たちの株主や市場が私たちの株主が公開市場で私たちの普通株を大量に販売しようとしていると思うなら、私たちの普通株の市場価格は大幅に低下する可能性があります
2022年8月10日まで、私たちは普通株129，694，369株を発行しました。
また、改正された“1933年証券法”または“証券法”に基づいて、約3180万株の普通株の発行が登録された登録声明書を表S-8の形で提出し、私たちの株式激励計画の下で将来発行のためのオプションまたは他の株式奨励のために発行または予約された制約を受けた。S-8表では、このような登録声明に基づいて登録された株式は、公開市場で販売することができるが、帰属手配及びオプションの行使、上述したロック契約及び規則第144条の共同会社に対する制限を受けなければならない
さらに、2022年6月30日現在、私たちの普通株の約5770万株の保有者またはその譲受人は、彼らの株式に関する登録声明を提出するか、または自分または他の株主のために提出する可能性のある登録声明に彼らの株を含める権利がある。もし私たちがこの株を転売することを登録すれば、それらは公開市場で自由に売ることができる。これらの追加株が公開市場で販売されている場合、またはそれらが売却されると思われる場合、私たちの普通株の取引価格は低下する可能性がある
私たちの定款文書とデラウェア州法律の条項は、私たちの株主が私たちの経営陣を変えようとしていることを阻止または挫折させ、私たちの持株権獲得の努力を阻害するかもしれないので、私たちの普通株の市場価格はもっと低くなるかもしれません
当社の登録証明書や定款には、第三者がわが社の支配権を獲得したり、買収しようとしたりする条項があります。たとえあなたや他の株主が支配権の変更が有利だと思っていても有利です。例えば、私たちの取締役会は最大1000万株の優先株を発行する権利がある。取締役会は価格、権利、割引、特権、制限を決定することができます
優先株、私たちの株主はこれ以上の投票や行動を持っていない。優先株の発行は支配権変更取引を延期または阻止する可能性がある。したがって、私たちの普通株の市場価格と私たちの株主の投票権と他の権利は不利な影響を受けるかもしれない。優先株の発行は他の株主の議決権支配権を失う可能性がある
私たちの定款には、反買収の効力を持つ可能性のある他の条項も含まれています
·私たちは毎年3種類の役員のうちの1種類しか選ばない
·株主は、662/3%の票を獲得し、理由に限定されない限り、取締役を罷免する権利がない
·株主は書面の同意の下で行動してはならない
·株主は株主特別会議を開催できない；および
·株主は、株主会議の審議のために指名取締役に事前に通知したり、提案を提出しなければなりません
また、デラウェア州会社法第203条の反買収条項を受けており、この条項は、デラウェア州会社がこれらの会社の特定株主と特定の業務合併を行うことを禁止することで、会社買収を規制している。これらの規定は潜在的な買収提案を阻害する可能性があり、制御権変更取引を延期または阻止する可能性がある。彼らはまた、他の人が私たちの普通株に対して買収要約を提出することを阻止する効果があり、あなたの最適な利益に合致する可能性のある取引を含むかもしれません。これらの規定はまた、私たちの経営陣が変化することを阻止したり、投資家が私たちの株式に支払う価格を制限したりする可能性がある
私たちの普通株の所有権は私たちの既存の幹部、役員、主要株主に集中しており、新しい投資家が重大な会社の意思決定に影響を与えることを阻止する可能性がある
私どもの役員、役員、現在私たちの普通株の5%以上を持っている実益所有者とそのそれぞれの関連会社の実益は私たちが発行した普通株の大部分を持っています。したがって、これらの人たちが一緒に行動することは、選挙および罷免取締役、任意の合併、合併、私たちの所有またはほとんどの資産の売却、または他の重大な会社取引を含む、株主の承認を必要とするすべての事項に著しく影響を与えることができるだろう
これらの個人またはエンティティのうちのいくつかは、あなたの興味とは異なる可能性があります。例えば、これらの株主の多くは、私たちの普通株の現在の市場価格よりも大幅に低い価格で彼らの株を購入し、彼らの株を持っている時間が長いため、彼らは他の投資家よりも私たちの会社を買収者に売却することに興味を持っているかもしれないし、あるいは他の株主の利益から離れる戦略をとることを望んでいるかもしれない
私たちは“新興成長型会社”と“より小さい報告会社”であり、新興成長型企業やより小さい報告会社に適用される開示やガバナンス要求が低下するため、私たちの普通株の投資家に対する吸引力が低下する可能性がある
私たちは“2012年創業法案”(JumpStart Our Business Startups Act Of 2012)や“雇用法案”(JOBS Act)で定義されている“新興成長型企業”であり、他の非新興成長型企業に適用される上場企業に適用されるいくつかの報告書免除要求を利用する予定である
•任意の規定されていない監査されていない中期財務諸表を除いて、2年間の監査済み財務諸表の提供のみを許可し、それに応じて“経営層の財務状況および経営結果の検討および分析”の開示を減少させる
•当社の財務報告の内部統制を評価する際には、監査人の認証要求を遵守することは要求されていない
•上場企業会計監督委員会が通過する可能性のある強制ローテーション監査会社の任意の要件を遵守すること、または監査および財務諸表に関する補足情報を提供することを要求されていない監査人報告書の補足；
•私たちの定期報告書、依頼書、登録声明では、役員報酬に関する開示義務を減らすことができます
•役員報酬や株主承認前に承認されなかったゴールドパラシュート支払いについて拘束力のない諮問投票を行う必要はない
私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存して私たちの普通株の吸引力が低下することを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。私たちは私たちがこれ以上新興成長型会社ではないまで、このような報告書免除を利用するかもしれない。我々は、(I)2026年12月31日まで新興成長型企業とし、(Ii)年度総収入が少なくとも10.7億ドルの会計年度の最終日とし、(Iii)取引法第12 b-2条の規則に基づいて定義された“大型加速申告会社”の前期最終日とみなしている。非関連会社が保有している私たちの普通株の時価が今年度第2四半期の最終営業日に7.00億ドルを超える、あるいは(Iv)私たちが前の3年間に10億ドルを超える転換不可能債務証券を発行した場合、このようなことが起こります。
新興成長型企業になる資格がなくなった後も、場合によっては“小さな報告会社”になる資格がある可能性があり、定期報告書や依頼書で役員報酬に関する開示義務を減らすことを含め、多くの同じ開示要件を利用して免除することができるようになる。
私たちは私たちの初公募株の純収益を含めて、私たちの現金と現金等価物を使用する上で広範な自由裁量権を持つことになる
私たちは最近初めて公募した株の純収益を含め、現金と現金等価物の使用に幅広い自由裁量権を持っている。あなたは私たちの決定に同意しないかもしれません。私たちが使用した収益はあなたの投資に何の見返りももたらさないかもしれません。私たちは私たちの現金と現金等価物を有効に運用できず、成長戦略を実施する能力を損なう可能性があり、私たちはこれらの純収益の投資から著しい見返りを得ることができないかもしれない(あれば)。あなたは私たちが私たちの現金と現金同等物をどのように使用するかの決定に影響を与える機会がないだろう
私たちは予測可能な未来に私たちの普通株に現金配当金を支払わないと予想されているので、資本付加価値(あれば)があなたの唯一の収益源になり、あなたの投資は永遠に報われないかもしれない
あなたは私たちの普通株への投資に依存して配当収入を提供してはいけない。今まで、私たちは普通株の現金配当金を発表したり支払ったりしなかった。私たちは現在、私たちの未来の収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の発展と成長に資金を提供します。したがって、私たちの普通株の資本付加価値は(もしあれば)あなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう。現金配当金を求める投資家は私たちの普通株を購入してはいけない
私たちが改訂し、再記載した会社登録証明書は、デラウェア州衡平裁判所とアメリカ合衆国連邦地域裁判所は、私たちと私たちの株主とのほとんどの紛争の独占的なフォーラムとなり、これは、私たちの株主が有利な司法フォーラムを得ることを制限し、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員との紛争を処理することを制限するかもしれない
私たちが改訂して再説明した会社登録証明書の規定によると、デラウェア州衡平裁判所はデラウェア州成文法または普通法に基づいて提起された以下のタイプの訴訟または手続きの独占裁判所である
·私たちが提起した派生訴訟や訴訟を代表して
·受託責任違反を主張するいかなる行為も
·デラウェア州会社法、当社の改正および再記載された会社登録証明書、または私たちの改正および再記載された定款に基づいて、私たちにクレームを提起した任意の訴訟；
·内政原則の管轄を主張する私たちのクレームに対するいかなる行為も
この規定は、取引法で規定されている義務または責任を執行するための訴訟には適用されない。また、証券法第22条は、連邦裁判所と州裁判所は、このようなすべての“証券法”訴訟に対して同時に管轄権を持っていると規定している。したがって、州裁判所と連邦裁判所はこのようなクレームを受理する管轄権を持っている。複数の司法管轄区でクレームを提訴せざるを得ないことや、異なる裁判所が不一致や逆の裁決を下す脅威などの考慮要因を回避するために、我々が改訂·再記述した会社登録証明書は、アメリカ合衆国連邦地域裁判所が証券法に基づいて提起された任意の訴因を解決するための独占的なフォーラムとなる。デラウェア州裁判所は、このような選択の裁判所条項が事実上有効であることを決定しているが、株主は依然として専属裁判所条項が指定された場所以外の場所でクレームを出すことを求めることができる。このような状況の中で、私たちは、私たちが改訂して再記載した会社登録証明書の独占フォーラム条項の有効性と実行可能性を強く主張する予定です。これは、他の法ドメインでこのような訴訟を解決することに関連する多くの追加費用を必要とする可能性があり、これらの規定がこれらの他の法ドメインの裁判所によって実行されることを保証することはできない
これらの排他的フォーラム条項は、司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員との紛争に有利であると考える株主のクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。もし裁判所が私たちが改正して再記載した会社登録証明書のいずれかの独占法廷条項が訴訟で適用されないか、実行できないことが発見された場合、私たちは他の管轄区域での紛争解決に関連するさらなる重大な追加費用を発生する可能性があり、これらすべては私たちの業務を深刻に損なう可能性がある
一般リスク因子
上場企業として、コストと経営陣への要求を増やし続けていきます
米国に上場する上場企業として、大量の追加法律、会計、その他のコストを招き、毎年100万~200万ドルの間になる可能性があると予想している。このような追加的な費用は私たちの財政的業績に否定的な影響を及ぼすかもしれない。また、米国証券取引委員会とナスダック株式市場で実施された法規を含む、会社のガバナンスと開示に関連する法律、法規、標準の変化は、法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより時間をかける可能性がある。これらの法律，条例，基準には異なる解釈があるため，規制機関や理事機関が新たな指導を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある
変化する法律、法規、基準を遵守するために資源を投入する予定であり、この投資は一般的かつ行政費用の増加を招き、経営陣の時間と注意を創設活動からコンプライアンス活動に移す可能性がある。私たちは新しい法律、法規、基準を遵守しようと努力しているにもかかわらず、私たちが守らなければ、規制機関は私たちに法的訴訟を提起し、私たちの業務は損害を受けるかもしれない
これらの規則を守らないことは、取締役や上級者責任保険を含むいくつかのタイプの保険を得ることを難しくする可能性もあります。私たちは、同じまたは類似した保険を得るために、減少した保険限度額や保険範囲を受け入れさせられたり、同じまたは類似した保険を得るためにより高い費用を発生させたりする可能性があります。これらの事件の影響はまた、私たちの取締役会、取締役会委員会、または上級管理職メンバーに合格した人を引き付け、維持することを難しくするかもしれない
適切かつ効果的な内部統制を維持できなければ、正確な財務諸表をタイムリーに作成する能力が損なわれる可能性がある
私たちは1934年の証券取引法、2002年のサバンズ-オキシリー法案、またはサバンズ-オキシリー法案の報告要求、および私たちの普通株式上場の株式市場の規則と規定を守らなければならない。“サバンズ-オキシリー法”(Sarbanes-Oxley Act)は、私たちに効率的な開示制御と手続きと財務報告に対する内部統制を維持することを要求する
2022年12月31日現在の本年度では、経営陣がサバンズ·オクスリ法案第404条の要求に基づいて、財務報告の内部統制に対する当社の有効性を報告できるように、財務報告の内部統制のシステムおよびプロセス評価およびテストを行わなければならない。これは、私たちの会計·財務機能を拡大し、多くの管理努力を費やすために、多くの追加の専門費用と内部コストを負担することを要求する。最初の公募まで、私たちは指定された期限内に私たちの内部統制をテストすることを要求されたことがありません。したがって、私たちはこれらの報告書の要求をタイムリーに満たすことが困難になるかもしれません
私たちは私たちの内部財務と会計制御とプログラムシステムの弱点を発見するかもしれません。これらの弱点は、私たちの財務諸表に重大なミスを招く可能性があります。私たちの財政報告書に対する内部統制はすべてのミスと詐欺を阻止したり発見したりしないだろう。設計および動作がどんなに良好であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できず、保証制御システムの目標が実現される制御システム。すべての制御システムの固有の限界により，どの制御評価も誤りや不正による誤り陳述が発生しないことは絶対に保証されず，すべての制御問題や不正が発見されることは絶対に保証されない
もし私たちがサバンズ-オキシリー法案404条の要求を適時に守ることができなければ、あるいは適切で効果的な内部統制を維持できなければ、私たちはタイムリーで正確な財務諸表を作成できないかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちの株式の市場価格は下落する可能性があり、私たちは私たちの普通株が上場している証券取引所、証券取引委員会、または他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性がある
私たちの有効税率は変動するかもしれません。私たちが税務管区で発生した債務は計算金額を超えるかもしれません
私たちは複数の税務管轄区で税金を払わなければなりません。したがって、私たちの有効税率は私たちが経営している地域別の適用税率を組み合わせたものです。私たちの財務諸表を作成する際には、このような場所ごとに税金を支払う必要があると予想されます。しかし、多くの要素のため、私たちの実際の税率は過去と異なる可能性があります。新しく公布された税法の通過、私たちの収益力の組み合わせの司法管轄区から司法管轄区への変化、私たちの税務申告の審査と監査結果、私たちは税務当局と受け入れ可能な合意を達成したり維持できないこと、所得税会計計算の変化、税法の変化を含むかもしれません。これらの要因のいずれも、私たちの実際の税率が前の時期または現在の予想と大きく異なり、納税義務が私たちの財務諸表の課税金額を超えることをもたらす可能性があります
私たちは私たちが繰り越した純運営損失の大きな部分を利用できないかもしれない
私たちはすでに発生し、将来的には重大な連邦と州の純運営損失、あるいはNOL繰り越しが続くと予想されている。これらのNOL繰越は満期になる可能性があり、未使用であり、将来の所得税債務の相殺にも使えない。CARE法案により改正された税法によると、2017年12月31日以降の納税年度に発生した連邦NOLは無期限に繰り越すことができるが、このような連邦NOLの控除額は限られている。各州が税法とCARE法案にどのように対応するかはまだ確定されていない。また、改正後の1986年の国内税法第382条と州法の該当条項によると、1社が3年以内にその持分所有権を価値で計算して50%を超える“所有権変更”を経験した場合、その会社は変更前の純資産繰越や他の変更前の税収属性を用いて変更後の収入や税金を相殺する能力が制限される可能性がある。我々の初公募株は、我々の設立以来発生した私募その他の取引に加えて、第382条に基づいてこのような所有権変更をトリガした可能性がある。私たちはまだ382条項の分析を終えていない。私たちの株式所有権がその後変化したので、私たちは所有権の変化を経験するかもしれない。その中のいくつかは私たちがコントロールできないかもしれない。もし所有権が変化し、NOLを使用する能力が実質的に制限されれば、それは
私たちの将来の納税義務を効果的に増加させ、私たちの未来の経営業績を損なう。私たちはNOLを含む繰延税金資産に全額推定手当を持っています
私たちのビジネス活動は“反海外腐敗法”(FCPA)や似たような反賄賂と反腐敗法の制約を受けるだろう
私たちの臨床試験の仕事を含むアメリカ以外で私たちの業務活動を拡張する時、私たちは“海外腐敗防止法”と私たちの国/地域の反賄賂や反腐敗法律、法規または規則のような制約を受けるだろう。“海外腐敗防止法”は、一般に、公式行動に影響を与えるか、または他の方法で業務を獲得または保留するために、非米国政府関係者への提供、承諾、他人に直接または間接的に価値のあるものを与えることを禁止する。“海外腐敗防止法”はまた、上場企業に会社の取引を正確かつ公平に反映した帳簿や記録を作成·保存し、適切な内部会計制御制度を制定·維持することを求めている。私たちの業務は厳しく規制されているため、非米国政府関係者を含む公職者との大きな相互作用に関連している。また、多くの他の国では、薬を処方した医療提供者はその政府に雇われているが、薬品の購入者は政府の実体であり、そのため、これらの処方者や購入者との取引は“反海外腐敗法”によって規制される。最近，米国証券取引委員会と司法省はバイオテクノロジーや製薬会社に対する“反海外腐敗法”の法執行活動を増加させた。私たちのすべての従業員、代理店、サプライヤー、メーカー、請負業者、または協力者、または私たちの付属会社の従業員が、特にこれらの法律の高度な複雑さを考慮して、すべての適用された法律と法規を遵守するかどうかを決定することはできません。これらの法律と法規に違反することは、私たち、私たちの役人、あるいは私たちの従業員への罰金、刑事制裁、施設の閉鎖、私たちのサプライヤーとメーカーの施設、輸出許可証の取得、制裁を受けた国での業務活動の停止を招く可能性があります, コンプライアンス計画を実施し、業務展開を禁止する。このような違反は、私たちが1つまたは複数の国または地域で私たちの製品を提供することを禁止することと、私たちの製品を製造または継続して開発することを禁止する困難と、私たちの名声、私たちのブランド、私たちの国際拡張努力、私たちの従業員を引き付け、維持する能力、ならびに私たちの業務、将来性、経営業績、財務状況を深刻に損なう可能性があるかもしれません。
資金不足や世界的な健康懸念による食品·医薬品局、米国証券取引委員会、その他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の雇用·保持能力を阻害し、新製品やサービスのタイムリーな開発や商業化を阻止したり、これらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止したりする可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある
FDAが新製品を審査·承認する能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法律、法規と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、政府が米国証券取引委員会や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関に提供する資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である
FDAおよび他の機関の中断は、新薬または生物製品が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性もあり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、過去数年間、最近の2018年12月22日から2019年1月25日までを含めて、米国政府は何度も閉店しており、食品·医薬品局や米国証券取引委員会などの規制機関は、食品·医薬品局、米国証券取引委員会、他の政府従業員を休暇させ、重要な活動を停止しなければならない。政府が長期的に停止すれば、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
また、新冠肺炎の流行に対応するため、アメリカ食品薬品監督管理局は時々国内外の生産施設と製品の検査を延期せざるを得ない。このような検査は回復しているが，FDAは対面検査が不可能な場合に遠隔インタラクション評価を使用したり，旅行制限などの要因で行動を遅らせたりする可能性がある.新冠肺炎疫病に対して、アメリカ以外の監督管理機関も類似の制限或いはその他の政策措置を採用し、監督管理活動は遅延する可能性がある。もし政府が長期的に停止したり世界的な健康懸念がFDAを阻止し続けたら
他の規制機関が通常通り業務を行うことができない場合、検査、審査、または他の規制活動を行うことができない場合、FDAが提出した監督管理文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある
不利なグローバル経済と政治環境は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある
私たちの経営業績はグローバル経済、グローバル金融市場、グローバル政治状況の悪影響を受ける可能性がある。金融市場と世界経済はまた、ロシアとウクライナの間で持続的な衝突、テロ、または他の地政学的事件を含む軍事衝突の現在または予想される悪影響を受ける可能性がある。米国や他の国がウクライナの紛争を含むこのような紛争に対応するために実施した制裁は、私たちの業務、金融市場、世界経済に悪影響を及ぼす可能性もあり、影響を受けた国や他の国のいかなる経済対策も市場や経済の不安定を悪化させる可能性がある。われわれの将来の一部の臨床試験は米国以外で行われる可能性があるが，不利な経済条件によりドルが弱くなり，これらの臨床試験の操作コストが高くなる。さらに、現在の新冠肺炎の流行や政治的動揺による衰退や不況を含む深刻または長期的な経済低迷は、私たちの候補製品または任意の将来の候補製品に対する需要の減弱(承認されれば)と、必要なときに許容可能な条件で追加資本を調達する能力(あれば)を含む様々なリスクを私たちの業務にもたらす可能性がある。いかなる国際貿易紛争も含めて、疲弊したり衰退したりする経済的または政治的動揺は、私たちの製造業者やサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招き、あるいは私たちの顧客に潜在的な製品の支払いを延期させる可能性もあります。上記のいずれも私たちの業務を深刻に損なう可能性があり、私たちは政治的または経済的気候と金融市場の状況が私たちの業務のすべての方法を深刻に損なう可能性があることを予見できない
第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用
(A)最近販売されている未登録株式証券
ない
(B)収益の使用
2021年3月18日、改訂されたS-1表登録声明(第333-253620号文書)は、我々の初公開と関係があることが発表され、この声明によると、合計18，400，000株の普通株が売却され、総純収益は3.39億ドルとなった
我々が2021年3月22日に証券法第424(B)(4)条に基づいて米国証券取引委員会に提出した目論見書に記載されている計画使用による収益と比較して、我々の初公募株による実際の使用には実質的な変化はない。
(C)発行者による株式証券の購入
ない。
項目3.高級証券違約
適用されません。
プロジェクト4.鉱山安全情報開示
適用されません。
項目5.その他の情報
ない。
項目6.展示品
展示物インデックスに記載されている展示品は、または本報告書と共に提出または提供されるか、または参照されて本明細書に組み込まれる。
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展示品 番号をつける | 展示品説明 |
| 3.1 | 改訂および再署名された会社登録証明書(会社が2021年3月23日に米国証券取引委員会に提出した現在の8-Kレポート(ファイル番号001-40215)の添付ファイル3.1を参照して本明細書に組み込む). |
| 3.2 | 改訂·再改訂された会社規約(参考会社により2021年3月23日に米国証券取引委員会に提出された会社現在報告8−K表(文書番号001−40215)の添付ファイル3.2が本明細書に組み込まれる)。 |
| 4.1 | 当社がそのいくつかの株主と2020年12月30日に締結した“投資家権利協定”(本文は、当社が2021年2月26日に米国証券取引委員会に提出したS-1表登録説明書添付ファイル4.1(文書番号333-253620))を引用して2回目の改訂及び再注文を行った。 |
| 10.1*^ | 融資プロトコルは，Complex Treateutics LLCとOPG Hermes Investments(DE)LLCによって署名され，2022年6月10日である. |
| 10.2*^ | サンドイッチローン協定は，Complex Treateutics Mezzanine LLCとOPG Hermes Investments(DE)LLCで締結され，期日は2022年6月10日である。 |
| 31.1* | 2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
| 31.2* | 2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
| 32.1*# | 2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
| 32.2*# | 2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
| 101 | 当社の2022年6月30日までの四半期報告Form 10-Qにおける以下の財務情報は、(I)簡明総合貸借対照表、(Ii)簡明総合経営と全面赤字報告書、(Iii)優先株と株主権益総合報告書、(V)簡明現金流動表と(Vi)簡明総合財務諸表を含むイントラネットXBRL(拡張可能商業報告言語)フォーマットを採用している。 |
| 104 | 表紙相互データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット) |
*アーカイブをお送りします。
S-K規則第601(B)(10)項によれば、本展示品の一部の内容は省略されており、それらは実質的ではないため、会社に属して個人又は機密とみなされるタイプである。
+管理契約または補償計画を示します。
#米国法第18編第1350節(2002年“サバンズ-オキシリー法案”第906節によれば)によれば、これらの証明書は、本四半期報告書に添付された表格10-Qのみに使用され、改正された“1934年証券取引法”第18節の規定に従って登録者が提出された文書とみなされてはならず、参照によって登録者のいずれの文書にも組み込まれてはならない。その書類がその日の前または後に提出されたものであっても、その文書中の任意の一般的な合併言語にかかわらず、登録者のいかなる文書にも組み込まれてはならない。
サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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| Instil Bio，Inc. |
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2022年8月12日 | 差出人： | | /s/サンディップ·ローマス |
| | | サンディップ·ローマス 首席財務官と首席業務官 (代表登録者であり、首席財務官及び首席会計官として)
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