Rallybio報告書2022年第4四半期と通年財務実績

−RLYB 212は概念検証を達成した；HPA−1 a陰性被験体において注入されたHPA−1 a陽性血小板の迅速かつ完全な除去を示す−

--第1段階多用量キューRLYB 212研究の開始--

--RLYB 116の第1段階多重漸増用量研究は継続され、安全性、PK、およびPDデータは2023年第4四半期に発表される予定である

-2022年12月31日現在、現金、現金等価物、有価証券1.69億ドル、2025年第1四半期に入る滑走路の提供--

コネチカット州ニューヘヴィン2023年3月6日-重篤かつまれな疾患患者のための生活を変える療法の開発を識別し、加速するための臨床段階バイオテクノロジー会社RallyBioCorporation(ナスダック：RLYB)は、今日、2022年12月31日までの第4四半期および年間の財務業績を発表し、最近の計画および会社発展の最新状況を提供している

Rallybioの最高経営責任者マーティン·マッケイ博士は、“2023年までに、サービスが不足している珍しい疾患を治療する革新的な薬の開発でリードしていく”と述べた。今日初めに，胎児と新生児の同種免疫性血小板減少症(FNAIT)予防のための候補品であるRLYB 212の概念検証を発表した。これらのデータは、RLYB 212がHPA-1 a陰性被験者のHPA-1 a陽性血小板輸血の除去を著しく加速できることを示し、RLYB 212を潜在的な一流薬物として開発し、HPA-1 a同種異体免疫を防止し、最終的にFNAITを除去することを支持した。我々は現在、第1段階試験の多用量キューを登録しており、2023年第4四半期により多くのデータを共有することを期待している“と述べた

マッケイ博士は続けて、“同時に、私たちは補体調節失調、血液学、代謝障害に対する私たちの努力を進めている。2022年第4四半期に補体成分5(C 5)の阻害剤RLYB 116の多用量上昇用量第1段階研究を開始し、2023年第4四半期にこの研究の予備データを共有することを期待している。また，AbCelleraと協力し，この協力により，最大5つのまれな疾患目標のプロジェクトを共同開発する。2022年11月に普通株と事前融資承認株式証を発行した後、私たちの資本は、これから来るマイルストーンの中で成長していくポートフォリオを推進し、戦略業務発展取引に投資することができるようになり、私たちの影響を拡大し、世界の患者に生活を変える療法を提供することができると信じています“

最近のビジネスのハイライトとこれからのマイルストーン：

母子血液病

Rallybioは今日、RLYB 212の1 b段階研究が概念検証を完了し、RLYB 212は胎児と新生児の同じ免疫性血小板減少症を予防するための抗HPA-1 aモノクロナル抗体であることを発表した。その結果，RLYB 212を単回皮下投与した1週間後，HPA−1 a陰性被験者の輸血後HPA−1 a陽性の血小板を迅速に完全に除去できることが分かった。RLYB 212の耐性は良好であり，重篤な副作用の報告は認められなかった。

同社は、1 b段階研究中の広範な薬物動態学と薬効学データは実質的なモデリングを許可し、未来の登録研究の選択用量に情報を提供すると考えている

同社は2023年の科学会議でRLYB 212の1 b期臨床研究のデータを報告する予定である。

Rallybioは今日また、ヨーロッパでの第1段階試験の多用量キュー試験が2023年第1四半期に開始されると発表した。第1段階研究のこの部分は、健康な男性および女性参加者に12週間以上繰り返し投与されることを基礎とするRLYB 212の安全性および薬物動態を評価する。同社はこのグループの被験者が2023年第4四半期に結果を発表すると予想している。

同社はFNAIT自然歴史免疫研究を引き続き推進している。この非介入性研究は異なる人種と民族特徴の広範な妊婦集団中のFNAITリスクが比較的に高い女性の頻度、及びこれらの女性がHPA-1 a異遺伝子免疫を発生する状況を知らせることを目的としている。同社は、この研究のデータがRLYB 212の将来の単一武装登録試験の対照データセットに役立つと予想している。

RLYB 212はRLYB 211と比較して良好な発展の将来性があり、RLYB 212がこれまでに産生したデータ、およびRLYB 212の予想される製造と供給効率を考慮すると、同社はこれ以上RLYB 211を開発しなくなり、これは血漿由来の抗HPA-1 aポリクローナル抗体である。

補体調節異常

Rallybioは、2022年第4四半期にRLYB 116の第1段階研究の第1の複数の漸増用量キューで用量を開始した。RLYB 116は新規で潜在的な長時間作用，皮下投与のC 5阻害剤であり，補体関連疾患患者の治療に開発されている。この単盲検、用量増加、プラセボ対照研究は健康参加者におけるRLYB 116の安全性、薬物動態学、および薬効学を評価することを目的としている

同社は2023年第4四半期に複数の上昇線量キューからの初歩的なデータを予定している。

Rallybioは，眼科疾患の治療のための硝子体内注射用RLYB 114の開発を進めている

レビオ社と眼点製薬会社は2023年2月に，眼点社のデュラセット技術におけるレビオ社の補体成分5(C 5)阻害剤を用いた持続眼内投与の可能性を探索·評価する研究協力を発表した。最初のポイントは地理的萎縮であり，加齢に伴う黄斑変性の高次形式であり，不可逆的な視力喪失を招く

代謝が乱れる

RallyBioとそのパートナーExScience aはENP 1に対する臨床治療に入るために、小分子開発候補薬を選択するために努力し続けている

低リン血症(HPP)患者。体内治療効果データは2023年下半期に発表される予定だ。これらの結果から，研究性新薬(IND)の研究を開始する予定である。

2022年12月、Rallybioは、希少疾患の抗体ベースの新しい療法を発見、開発し、商業化するために、AbCelleraと戦略的同盟を確立することを発表した。合意条項によると、AbCelleraとRallybioは最大5つの稀な疾病治療標的を共同開発し、これらの標的は2社が共同で選択する。このパートナーシップの第1の項目は、稀な代謝性疾患患者の重大な満足されていない治療需要の解決に重点を置く。

血液病

RallyBioは引き続きRLYB 331のためにINDイネーブル活動を行い、RLYB 331は1種の臨床前、一流の治療性モノクロナル抗体であり、基質転移酵素-2(MTP-2)を抑制でき、この資産の臨床開発への移行を支持する。

企業動態

Rallybioは2023年1月、ジョナサン·I·リーバーを最高財務官(CFO)に任命することを宣言し、2023年2月1日から発効した。リーバーはRallybioの共同創業者、元首席財務官、公認会計士のジェフリー·フレイルを継いだ。会社は2022年6月にFryerさんを引退すると発表し、Lieberさんとの過渡期を経た後、Fryerさんは2023年2月15日に会社を出発しました。

2022年11月、Rallybioは普通株と事前資金権証の後続発行を完了し、約5500万ドルの毛収入を集めた

2021年第4四半期および通年の財務実績：

Rallybioについて

RallyBioは臨床段階の生物技術会社であり、深刻かつ稀な疾病患者に生活を変える治療法の開発を識別と加速することに取り組んでいる。2018年1月に発売されて以来、Rallybioはすでに一連の有望な候補製品の組み合わせを創立し、現在開発中であり、血液学、免疫炎症、妊産婦胎児の健康と代謝異常などの領域の稀な疾病を解決する。同社の使命は、幅広い研究、開発、まれな疾患の専門知識を持っている経験豊富なバイオ製薬業界のリーダーからなるチームによって推進されている。Rallybioはコネチカット州ニューヘヴィンに本部を置き，コネチカット州ファミントンのコネチカット大学技術孵化プロジェクトには別の施設が設置されている。もっと情報を知りたいのですが、www.rallyBio.comをご覧ください。

前向きに陳述する
本プレスリリースには、我々の経営陣の信念と仮定と、現在利用可能な情報に基づく前向きな陳述が含まれています。本プレスリリースに含まれる歴史事実に関する陳述を除いて、すべての陳述は前向き陳述である。場合によっては、前向き表現は、すべての前向き表現がこれらの語を含むわけではないが、“可能”、“可能”、“会議”、“すべき”、“予想”、“計画”、“予想”、“可能”、“意図”、“目標”、“プロジェクト”、“想定”、“信じ”、“推定”、“予測”、“潜在的”または“継続”またはこれらの用語の否定または他の同様の表現によって識別することができる。本プレスリリースにおける前向きな陳述は、我々が計画または進行中のRLYB 212およびRLYB 116研究の開始、実質、設計、および時間に関する陳述、このような研究がデータを取得する時間、このような研究データ報告に対する私たちの期待、およびこのような研究データの有用性に対する我々の期待、RLYB 212、RLYB 114、RLYB 116およびRLYB 331の潜在的市場、私たちの資本需要およびその十分性の推定、ポートフォリオを推進する能力、私たちが業務発展活動に投資する能力、を含むが、これらに限定されない。私たちは全世界の患者の能力と全世界の患者に対する潜在的な影響に接触し、著者らは眼科疾患を治療するためにRLYB 114の計画を開発し、私たちは戦略パートナー(ExScience aとAbcell eraを含む)の開発活動計画、著者らはENPP 1阻害剤のIND前有効研究の起動と時間及び計画、このような研究がデータを獲得した時間、RLYB 331のIND前有効研究の起動と時間と計画, RLYB 331の治療作用もあります本プレスリリース中の展望性陳述は予測のみであり、主に管理層の現在の未来の事件と財務傾向に対する期待と予測に基づいており、管理層はこれらの事件と財務傾向はRallyBioの業務、財務状況と運営結果に影響する可能性があると考えている。これらの展望性声明は、本プレスリリースの日までの陳述に限定され、FNAIT自然病歴研究、RLYB 212の1期および1 b期の臨床試験、およびRLYB 116の1期の臨床試験を含む、FNAIT自然病歴研究、RLYB 212の1期および1 b期の臨床試験、およびRLYB 116の1期の臨床試験を含むが、私たちの予想されるスケジュール上でこのような臨床試験を完成し、結果を得ることを含むが、私たちの現金にかかわらず、多くの既知および未知のリスク、不確実性および仮定の影響を受ける

これらの資源は、我々の運営費用および資本支出要件を支払うのに十分であり、追加資本の調達に成功するかどうか、新製品候補製品を識別し、第三者からのこのような製品の買収に成功する能力、RLYB 114の開発、他のバイオテクノロジーおよび製薬会社からの競争、およびRallyBioが米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出された文書に記載されているリスクおよび不確実性を含む戦略的パートナーシップまたは他の手配の能力を確立する能力であり、RallyBio 2022年9月30日までの10-Q表四半期報告およびその後米国証券取引委員会に提出される文書を含む。私たちの展望性表現に反映されたイベントと状況は実現できない或いは発生する可能性があり、未来の実際の結果、活動レベル、業績及び事件と状況は展望性表現の中で予測した状況と大きく異なる可能性がある。法的要件が適用されない限り、私たちは、任意の新しい情報、未来のイベント、状況変化、または他の理由による、本プレスリリースに含まれる任意の前向きな陳述を公開または修正する義務がありません。

財務表

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