SpringWorks Treateutics報告2022年第4四半期と通年財務業績と最近のビジネスのハイライト

FDAは、硬線維腫を有する成人患者に対するナイルシタンのNDAの使用を受け、優先審査を承認した；PDUFA行動日は2023年8月27日に決定された-

-2 b期ReNeu試験のTOPLINEデータ評価ミダミニニによるNF 1関連叢状神経線維腫を有する成人および小児患者の治療は、2023年下半期に行われる予定である

-BGB-3245とミダミニーの共同研究の1/2 a期最初の患者の服薬-

-知的財産の組み合わせを拡大し、ナイルキャストの保護を2042年に強化し、ミダミチニブの保護を2041年に強化する-

-2022年現在、現金、現金等価物、および有価証券は5.97億ドル-

コネチカット州スタンフォード，2023年2月28日−重篤なまれな疾患や癌を有する患者のための生命を変える薬剤の開発に取り組む臨床段階バイオ製薬会社SpringWorks Treateutics，Inc.(ナスダック：SWTX)は今日，2022年12月31日までの第4四半期と通年財務業績を発表し，会社の最新の発展状況を提供した。

2022年はSpringWorksにとって重要な年です。私たちは新薬申請に非常に積極的なデータを提供しており、これが新薬申請の基礎であり、最近FDAはこの申請を受け入れ、優先審査を受けた。硬線維腫コミュニティの治療パターンを変える機会があり、今年後半に承認される予定です“SpringWorks最高経営責任者のサチブ·イズラム氏は、”同様にミダミチニブがNF 1−PNを有する子供や成人の最適な治療法になる可能性を鼓舞している。我々は，2024年上半期にNDAの提出を支持し，多発性骨髄腫とバイオマーカーで定義された転移性固形腫瘍プロジェクトにおける新興BCMAの組み合わせを推進する可能性がある2 b期ReNeu試験のTOPLINEデータを今年報告することを期待している。私たちは、持続的な強力な実行力、2026年までの資金提供を予定しており、私たちの主要資産の持続的な知的財産権保護は、2025年までに2つの製品を発売する野心を実現するために努力しているので、私たちの長期的な成長を支援すると信じています“

最近のビジネスのハイライトとこれからのマイルストーン

まれな腫瘍学

·2023年2月、米国食品医薬品局(FDA)は、成人硬線維腫の治療にSpringWorksの新薬申請(NDA)を承認し、小分子ガンマ分泌酵素阻害剤を試験的に経口投与する開発中である。この申請は優先審査を受け、処方薬使用料法案(PDUFA)行動日2023年8月27日が与えられた。また、FDAは現在、諮問委員会会議を開催してこの申請を検討する予定はないとしている。SpringWorksは2024年に欧州医薬品局にナイルシタンのマーケティング許可申請を提出する予定だ。

·2022年第4四半期に、児童腫瘍学グループが後援した第2段階研究により、児童硬線維腫患者におけるニロシタンの役割を評価し、その対策目標を達成した。

·2022年第4四半期、SpringWorksはFDAとのC型会議に参加し、ミダメチニブの2 b期ReNeu試験の統計分析計画を協調評価する

研究中のMEK阻害剤は，NF 1関連叢状神経線維腫(NF 1−PN)の成人と小児患者に用いられ，この適応に期待されるNDAの提出が期待される。SpringWorksは，NF 1−PNにおけるミダミニーの2 b期ReNeu試験の小児科と成人キューの背線データを2023年下半期に公表する予定である。これらのデータを待つ前に，SpringWorksはNF 1−PNの治療法として，2024年上半期に米デルタチニブに対するNDAを提出する予定である。

·患者は引き続き2期試験に参加し、ニューノキシートによる卵巣顆粒細胞腫瘍の治療効果を評価した。

B細胞成熟抗原(BCMA)の併用による多発性骨髄腫の治療

·SpringWorksは業界の先駆者と協力し、BCMA横断モデル共同治療の潜在的な礎としてナイルキャストを推進し続けている。2023年，SpringWorksは，ニゲセットとBCMA指導療法を組み合わせたより多くの臨床データを提出し，より多くの計画の第1段階協力者研究を開始する予定である。

バイオマーカーで定義された転移性固形腫瘍

·成人RAF変異固形腫瘍患者の単一療法の第1段階試験として、選択的RAFダイマー阻害剤BGB-3245を評価する試験がコホート拡大研究に入っている。SpringWorksはこの試験のデータが2023年上半期の医学会議で発表されると予想している。2023年2月、最初の患者はBGB-3245とミダメチニブの1/2 a期の共同研究を受けた。BGB-3245はSpringWorksと百済神州の合弁企業MapKure，LLCによって開発された。

·百済神州協賛の1 b/2期臨床試験が行われており、百済神州のRAFダイマー阻害剤リフェニブを用いたRAS/RAF変異および他のMAPK経路異常固形腫瘍のミダミニーの治療効果を評価している。SpringWorksはこの試験のデータが2023年上半期の医学会議で発表されると予想している

·2022年第4四半期、SpringWorksはTEAD阻害剤開発候補SW-682を指名した。同社は2023年上半期の医学会議でSW-682に関する臨床前データをより多く提出し、2023年にSW-682に対する研究新薬申請を提出する予定である。

一般会社

·SpringWorksは、2022年11月に米国特許商標局(USPTO)が発表したナイルキャストの医薬組成物に対する新しい特許(米国特許番号11，504，354)を拡大し、強化した。この特許は2042年に満了し、ナイルキャストの7番目のOrange Bookリスト特許である。さらに、2023年2月、米国特許商標局は、2041年に満了するミダミニー分散製剤に対する新しい特許(米国特許番号11，571，402)を承認し、この特許は、NF 1−PNを有する小児科患者のために開発されているミダミニー製剤をカバーしている

2022年第4四半期と通年の財務実績

·研究開発(R&D)費用：2022年第4四半期と通年の研究開発費はそれぞれ3790万ドルと1.461億ドルだったが、2021年同期はそれぞれ2930万ドルと1.017億ドルだった。2022年通年の研究開発費の増加は、主に人員数の増加に関連する従業員コストの増加(株式ベースの報酬支出の増加を含む)による内部コストの3180万ドルの増加と、薬物製造、臨床試験、その他の研究に関連する外部コストの2260万ドルの増加であり、2021年5月にKatholieke University Siteit Leuvenおよびフランダースバイオテクノロジー研究所に支払われた払戻不可能なTEAD阻害剤計画内部許可に関連する1100万ドルの許可費用の減少を部分的に相殺する

·一般と行政(G&A)費用：2022年第4四半期と年間のG&A費用はそれぞれ4050万ドルと1.346億ドルですが、2021年同期はそれぞれ2650万ドルと7180万ドルです。G&A費用の増加は、主に人員数の増加に関連する従業員コストの増加による内部コストの増加であり、組織を支援するための業務の拡大に伴い、株式ベースの報酬費用の増加や、ビジネス能力、情報技術コスト、コンサルティングおよび専門サービス(法律、規制、コンプライアンスを含む)の増加を含む新たな能力の構築を継続している。

·普通株株主の純損失：SpringWorksは、2022年第4四半期の純損失は7420万ドル、1株当たり1.19ドル、2022年12月31日までの年間純損失は2億774億ドル、1株当たり5.21ドルの赤字と報告している。これに対し、2021年第4四半期の純損失は5610万ドル、1株当たり1.15ドルで、2021年12月31日までの年度純損失は1株3.59億ドルだった。

·現金状況：2022年12月31日現在、現金、現金等価物、有価証券は5.97億ドル

SpringWorks治療会社について

SpringWorksは臨床段階の生物製薬会社であり、正確な医学方法を応用して深刻な稀な疾病と癌を有する患者に生命を変える薬物を獲得、開発、商業化する。SpringWorksは固形腫瘍と血液学癌にまたがる差別化腫瘍学的導管を有し、稀な腫瘍タイプに対する2つの末期臨床試験と、高度に流行している遺伝子定義の癌に対するいくつかの計画を含む。SpringWorksの臨床開発における戦略方法と卓越した運営はその2つの主要な候補製品を後期臨床試験に迅速に推進できるようにし、同時に業界と学術界の革新者と複数の共有価値の協力パートナー関係を構築し、その製品組み合わせのすべての潜在力を放出し、そして癌患者のためにもっと多くの解決策を創造する。もっと情報を知りたい場合は、www.springworkstx.comにアクセスして、TwitterとLinkedInで@SpringWorksTxに注目してください。

SpringWorksは重要な非公開情報を開示する手段としてそのサイトを用い，FD法規下での開示義務を遵守している.このような開示は会社のウェブサイト上の“投資家とメディア”の部分に含まれるだろう。したがって，投資家はニュース原稿，米国証券取引委員会の届出文書，公開電話会議やインターネット中継に注目するほか，SpringWorksサイトのこれらの部分にも注目すべきである.

前向きに陳述する

本報告には、1995年に改正された“個人証券訴訟改革法”が指摘した展望的な陳述が含まれており、私たちの業務、運営、財務状況に関連しており、私たちの業務の将来、将来の計画、戦略、私たちの発展計画、私たちの臨床前と臨床結果に対する現在の信念、期待、仮説を含むが、これらに限定されない

新ノカルス彼は成人靭帯腫の重要な新しい治療法の潜在力になり、新ノカル司彼の発売許可申請の可能性、FDAが新ノベー司を審査する時間と結果に対する期待、FDAの新ノミンに対するPDUFA目標行動日、及び新薬評価に含まれるデータが新ノカスタットによる成人硬繊維腫の治療を許可する基礎として十分であるかどうか、2 b期ReNeu臨床試験結果が新ノミンがミダミニに提出される可能性を支持し、ミダミニーがNF 1-PN患者の重要な新しい治療法になる可能性がある。NF 1−PN患者のための規制承認と利用可能な計画を求め，承認されれば，間もなく開催される医学会議でミダミニとリフェラファニーの併用を評価する1 b/2段階試験のデータを報告する予定であり，まもなく開催される医学会議でBGB−3245の第1段階研究のより多くのデータを報告する予定であり，間もなく開催される医学会議でSW−682に関するより多くの臨床データを報告する予定であり，2023年にSW−682に対する研究新薬申請を提出する予定であり，niroacestatに関する臨床データをより多く報告し，BCMA指導の治療に合わせて追加計画中の第1段階の研究協力者を開始する予定である。私たちはBGB-3245とミダメチニブの1/2 a期の共同研究を開始する予定で、私たちの特許がリードしているかどうかを予想します

資産はSpringWorksを競争から十分に保護し、他の将来の条件に関する問題から保護する。例えば、“期待”、“信じる”、“期待”、“予想”、“推定”、“予定”、“計画”、“会”、“はず”、“可能”などの語、および同様の表現または言葉は前向き表現に属するが、これらに限定されない。新しいリスクと不確定要素は時々出現する可能性があり、すべてのリスクと不確定要素を予測することは不可能である。本プレスリリース中のいかなる展望性陳述も管理層の現在の期待と信念に基づいており、多くのリスク、不確定性と重要な要素の影響を受け、これらのリスク、不確定性と重要な要素は実際の事件或いは結果を招く可能性があり、本プレスリリースに含まれる任意の前向き陳述の明示或いは暗示の内容とは大きく異なり、これらのリスクは以下のリスクを含むが、これらのリスクに限定されない：(I)SpringWorks臨床試験の開始と完成を含むわが製品開発活動の成功とタイミング；(Ii)著者らの臨床研究のTOPLINEデータ或いは中期データはこのような研究の最終的或いはより詳細な結果を予測できない可能性がある。または今後の研究が行われている他の結果、(Iii)我々のパートナーが行っており、計画中の臨床試験の成功およびタイミング、(Iv)我々の計画の監督提出と相互作用の時間、ならびにFDAおよび他の規制機関、臨床試験場所および出版審査機関の調査審査委員会が決定した時間および結果、(V)FDAまたは他の規制機関がより多くの情報の提供を要求するか、またはさらなる研究を要求するか、または承認を失敗または拒否する可能性があり、ナイルシタタおよびミダメチニブを含む私たちの候補製品の承認を承認する能力を獲得し、維持する可能性がある。(Vii)我々の研究計画, 他の候補製品を発見·開発する能力，(Viii)新製品候補製品を開発するための我々の協力能力，およびこのような協力から期待される利益を得る能力，(Ix)我々が十分な特許保護を維持し，第三者に対する特許主張を成功させる能力，(X)我々の現金状況がここで示した任意の時間帯の運営に資金を提供するのに十分であるかどうか，(Xi)我々が製造能力を確立する能力，および我々と我々のパートナーが我々の候補製品や大規模化生産を製造する能力，(Xii)ここで規定された任意の特定のマイルストーンを実現する能力，(Xiii)SpringWorks業務、運営、臨床試験、サプライチェーン、戦略、目標と予想スケジュールに対する新冠肺炎疫病の影響に関する不確定性と仮定。

法的要件が適用されない限り、私たちは、任意の新しい情報、未来のイベント、状況の変化、または他の理由による、本明細書に含まれる任意の前向きな陳述を公開または修正するつもりはありません。私たちはこのような展望的陳述に反映された予想が合理的だと思うにもかかわらず、私たちはこのような予想が正しいことが証明されることを保証できない。したがって、読者にこのような前向きな陳述に過度に依存しないように想起させる。

SpringWorksの予想と実際の結果との違いを招く可能性のあるリスク、不確定要因、その他の要因に関するより多くの情報については、SpringWorksが2022年12月31日までの10-K表年次報告第I部第1 A項の“リスク要因”、およびSpringWorksがその後提出した文書における潜在リスク、不確定要因、その他の重要な要因の議論を参照してください。

SpringWorks治療会社

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(1)運営資本を流動資産から流動負債を減算すると定義する.

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総裁副総裁広報と投資家関係部

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取締役投資家関係部高級

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