添付ファイル99.1

AAAIAI 2023年々非販売促進用途2023年青写真薬物会社Suki不活性系統性肥満細胞増加症を有する患者登録先駆研究の詳細データISMAAAAAAI 2023年年次総会へのAYBAKITの広範な影響2023年2月27日

AAAI 2023年年次総会は2アジェンダ紹介を宣伝するためではなく、Blueprint Medicinesパイオニア試験結果最高経営責任者Kate Havland Mariana Castells，MD，Phd，取締役、肥満細胞増加センター、Brigham and Women‘s Hospital討論Becker Hewes，MD，Blueprint Medicines首席医療官

AAAAI 2023年年次総会は、3本のプレゼンテーションを促進するために使用されないが、Blueprint Medicinesの現在または将来承認された薬剤および候補薬剤に関する計画、戦略、スケジュール、および予想される声明を含む、改訂された1995年“プライベート証券訴訟改革法案”によって定義された前向き声明が含まれているが、臨床試験の承認および開始、または進行および計画中の臨床試験の結果、Blueprint Medicinesが開発候補に指名する計画、戦略、およびスケジュール、米国政府との相互作用のスケジュールおよび予想を含む。Ｓ．これらの表現は、米国食品薬品監督管理局(FDA)、欧州薬品監督管理局(EMA)および他の規制機関に関連する声明、AYBAKITによる不活性SM患者の治療計画および潜在的利益に関する声明、Blueprint Medicinesの現在または将来承認された薬物および候補薬物の計画および予想に関する声明、Blueprint Medicinesの現在または将来承認された任意の薬物または候補薬物の治療における潜在的メリット、ならびにBlueprint Medicinesの財務業績、戦略目標、および予想されるマイルストーン、業務計画および重点を含む。すべての前向き表現がこれらの識別語を含むわけではないが、“目標”、“可能”、“将”、“可能”、“将”、“すべき”、“予想”、“計画”、“予想”、“予定”、“信じる”、“推定”、“予測”、“プロジェクト”、“潜在”、“継続”、“目標”、および同様の表現は、前向き表現を識別することを意図している。本プレゼンテーションのいかなる前向きな陳述も、管理職の現在の期待と信念に基づいており、多くのリスクの影響を受けている, 本プレゼンテーションに含まれる任意の前向き陳述によって表現または示唆される内容とは大きく異なる不確実性および重要な要素をもたらす可能性があるが、これらに限定されないが、VELA試験の一部の臨床保留が可能またはタイムリーに解決できないリスクがある可能性がある；観察される可能性のある他の有害事象は、部分臨床保留の程度またはBlueprint Medicinesの部分臨床保留に対する解決策に影響を与える可能性がある；試験案は、試験時間またはデータ評価に影響を与える修正が存在する可能性がある；予備活性および安全性データは、より成熟したデータを表すことができない可能性がある；新冠肺炎の流行は、Blueprint Medicinesの業務、運営、戦略、目標、および予想されるマイルストーンに影響を与える可能性があり、進行中および計画中の研究および発見活動、Blueprint Medicinesが実施および計画中の臨床試験を行う能力；現在または計画中の臨床試験またはBlueprint Medicinesの現在または将来の候補薬剤の開発遅延のリスク；Blueprint Medicinesがその候補薬剤の安全性および有効性を証明し、その候補薬剤の承認をタイムリーに得る能力に関連するリスク；Blueprint Medicines候補薬の臨床前および臨床結果は、単一療法としても他の薬剤との併用としても、またはデータまたは規制提出の予想される時間に影響を与える可能性があり、臨床試験場所で臨床試験および試験キューを開始する時間および患者加入率が予想よりも遅延または遅い可能性があり、規制機関の行動が臨床試験の開始、時間および進行に影響を及ぼす可能性があり、Blueprint Medicinesとの間で得られる可能性がある、このような候補薬剤のさらなる開発を支持しない可能性がある, その製品および開発されている現在または将来の候補薬剤の特許および他の知的財産権保護、ならびにBlueprint Medicinesの現在と将来の協力、融資スケジュール、パートナー関係、または許可スケジュールの成功を維持および実行する。本プレスリリースに含まれる任意の前向き陳述は、Blueprint Medicinesが本明細書で発表された日までの観点のみを表すものであり、任意の後続の日付を表す観点とみなされてはならない。法的に別の要求がない限り、Blueprint Medicinesは、新しい情報、未来のイベント、または他の理由で、本プレゼンテーションに含まれる任意の前向きな陳述を更新する義務を明確に負わない。したがって、読者にこのような前向きな陳述に過度に依存しないように想起させる。本プレゼンテーションはまた、独立した当事者およびBlueprint Medicinesによる市場規模および成長に関する推定、予測および他の統計データ、ならびにBlueprint Medicines業界の他のデータを含む。このようなデータは多くの仮定と制限と関連があり、あなたにこのような推定を過度に重視しないように想起させる。また，Blueprint Medicines社の将来業績および同社が経営する市場の将来業績の予測，仮定，推定は必然的に高度な不確実性とリスクの影響を受ける。Blueprint Medicines，AYBAKIT，AYBAKYTおよび関連標識はBlueprint Medicines社の商標である。

AAAI 2023年年次総会は用途紹介最高経営責任者の青写真を広めるための薬ではありませんケイト·ハビラン

AAAAI 2023年年会非普及5 AYVAKITは主要とすべての重要な副次的終点TSS、総症状採点；VAF、変異対立遺伝子の割合；MC、肥満細胞を獲得した。主要終点の平均変化TS 0.003回要終点低下30%TS 0.009低下50%TS 0.005最悪症状スコアの変化2 0.015血清系膵酵素低下50%

AAAAI 2023年年次総会は用途を広めるための6各種措置の臨床的意義影響6時間の経過とともに症状が改善され，反応が深まる2生活の質が改善された3 AYVAKITは系統的な影響を示し，その安全性は慢性治療肥満細胞負担の急速かつ持続的な減少を支持している1。青写真薬物先駆データ

AAAAI 2023年年次総会販売促進用途に使用されていない7 BlueprintはSM分野のリーダーであり、AYBAKITは私たちのフランチャイズグローバルビジネスインフラを強固にした·2022年AYBAKITのグローバル純売上高は1.11億ドル。2倍の年成長·~500名の治療を受けた米国患者を代表する·経験のある~400名の米国顧客·EUが先進的なSM強力な開発能力を発売している·>500人の患者年数のAYBAKIT臨床データSM·AYBAKITでFDAの末期と中から重度ISMに対する画期的な治療指定·AYBAKYTはFDAとEMAが承認した高度SM肥大細胞疾患特許経営戦略·AVAYKIT/AYVIKYT ISMに対するISMマーケティング申請が審査中·ISM患者に対するElenesti nib 2/3期港試験·野生型キット研究計画ISM患者のための

AAAAI 2023年年次総会は用途を普及させるためではありません8青写真2027：私たちの影響を倍にして、半分の時間で薬物疾患リード領域末期臨床計画研究プラットフォームの累積開発候補2011-2022 2 1 1 14計画2022-2027 4+3+4+2 25+2027を承認します

AAAI 2023は年々販売促進用途の先駆的な成果ではないでしょうか取締役、ブリグラム肥満細胞増加症センター、女性病院マリアナ·カストルス博士

AAAAI 2023年年会は用途のアメリカアレルギー、喘息と免疫学学会医学博士、博士AAAAIの普及に応用しない；アメリカアレルギーと免疫学委員会ABAI。10·ボストンブリグラム婦人病院-取締役、肥満細胞増加症センター-取締役、薬物過敏症と脱感作センター·ハーバード医学院教授·取締役会：米国小児科学会、米国小児科学会財団研究主席·先駆試験研究員

アバリーチニブによる不活性全身性肥満細胞増加症(ISM)治療の有効性と安全性：テキサス州サンアントニオAAAAI年会からの二重盲検プラセボ対照先駆研究結果；2023年2月24日から27日まで、マリアナ·カストルス、1*Jason Gotlib、2*Hannke Oude Elberink、3 Frank Siebenhaar、4，5 Karin Hartmann，6，7 Sigurd Broesby-Olsen，8 Tracy I.George，9 Jens Panse，10 Ivan Alvarez-Twose，11 Deepti H.Radia，12 Tsewang Tashi，13 Cristina Bulai Liavianu，14 Vito Sabato，15 Paul Van Daele，16 Sonia quzzi，17 Ingan Dybedal，18，Redrez Rewrase，Prraz Cerra22，Cerzzi，ウィリアム·ショマーリー24名，マシュー·ギアンネティ2名，イルダ·ビドラーリ25名，リン恵民26名，ロビン·シェバー26名，マリア·ローチ26名，ジェイム·アーキン26名，27名**マルクス·モーレル，4名，5名*同等に貢献した第一著者；**同様の貢献の最後の著者1米国ボストンブリグラムと女性病院医学部、2米国カリフォルニア大学スタンフォード大学癌研究所/スタンフォード大学医学院、3オランダグローニンゲン大学グロニンゲン大学医学センターアレルギー疾患学科、4ベルリンシャーロット大学医学院アレルギー学研究所、ベルリン大学イリュージョンCorporation®Members of Freie University≡tベルリンおよび®Humboldt-University zuベルリン；5ドイツベルリンフロエンホフ変換医学と薬理学研究所アレルギー学と免疫学ITMP；6スイスバーゼル大学病院とバーゼル大学皮膚科アレルギー科；7スイスバーゼル大学病院とバーゼル大学生物医学系；8デンマークオーデンセ大学病院皮膚病とアレルギーセンター皮膚病とアレルギーセンター；9アメリカユタ州ソルトレイクシティ大学医学院病理学実験室；10腫瘍血液科, ドイツのアーケードRWTHアーモンド大学医学院アルカイダ大学病院血液学と幹細胞移植、11スペイントレドカスティリア-ラマンチャ肥満細胞研究所、12イギリスロンドンゲイと聖トーマス国民健康保険基金信託基金、13アメリカユタ大学ソルトレイクシティ大学ヘンツマン癌研究所、14フランストゥールーズトゥールーズCHU de Toulouse皮膚病研究所、15アントワープ大学とアントワープ大学病院免疫学、アレルギー反応学とリューマチ学；16オランダロッテルダムイラス医学センター内科；17カナダカルガリー大学カルガリー大学衛生サービスとカーミン医学院医学部；18ノルウェーオスロ大学オスロ大学病院血液科；19ドイツマンハイムハイデルベルク大学病院マンハイム病院変態反応科；20アメリカミネソタ州ロチェストメイオ診療所アレルギー反応科；21フランスパリソボン大学ピティ-サルプトリエール病院皮膚病肥大参考センター(CEREMAST)AP-HP；22アメリカバージニア連邦大学リッチモンド内科；23テキサス大学MDアンダーソン癌センター、アメリカテキサス州ヒューストン；24イタリアサラーノ大学サルノ大学アレルギーと臨床免疫科；25アメリカマサチューセッツ州ボストンブリゲム女性病院アレルギーと臨床免疫学科；26米国マサチューセッツ州ケンブリッジのBlueprint Medicines Corporation；27米国ミシガン大学アナーバーグ。11販促用ではありません

不活性全身性肥満細胞増加症(ISM)はKIT D 816 V変異によるクローン性肥満細胞疾患であり、成人症例の約95%が1-3 BSCであり、最適な支持治療である；ISM、不活性全身性肥満細胞増加症。脳霧、抑うつ、片頭痛、不安性骨/筋肉痛、骨粗鬆症/骨硬化性失神、めまい、動悸、低血圧アレルギー、Darier徴候、色素性蕁麻疹、極度紅潮、掻痒性下痢、吐き気/嘔吐、腹痛、神経精神医学MUSCULOSKELTALキット肥満細胞D 816 V·ISM患者は複数の臓器系の生涯衰弱症状がある可能性がある4-8·多くの患者は多剤による症状を治療し、最適支持治療(BSC)薬8-10·多くのISM患者の症状はBSC薬で十分にコントロールできない·現在、ISM 12では、承認されていないキットD 816 V変異チロシンキナーゼに対する療法は、普及用途には使用されていない

アバリチニブはキットD 816 Vに対する有効かつ高度選択性の経口療法であり、D 816 Vは全身性肥満細胞増加症NMの潜在的駆動因子であり、ナノモル濃度である。アヴァリチニキナーゼ阻害剤活性高選択的動態群分析キットD 816 V IC 50=0.27 nM選択的細胞検出では、IC 50は0.27ナノモルであった。11キットD 816 Vキット野生型アバリチニブ0.2773生化学IC 50(NM)13非普及使用

アバリチニブは末期系統性肥満細胞増加症の1種の系統性肥満細胞増加症と関連する血液腫瘍のみを伴う患者を治療した。実世界カルテ回顧からの最適な利用可能な治療データ、方法論は前述した；陰影は95%の信頼区間を表す。17例は進行期系統性肥満細胞増加症であった。高次系統性肥満細胞増加症症状評価表。肥満細胞負荷バイオマーカー12カ月，13カ月アバリチニブBAT対数の低下−順位p値

登録先駆研究：ISM患者に対する無作為、二重盲検、プラセボ対照研究は第1部分の治療効果と安全性結果に基づいて二重盲期と開放ラベル延長のための推奨用量を決定し、第1部分は4つの列：25 mg、50 mg、100 mgおよびプラセボ(n=9)を含む。主要終点後7日以内に大量ステロイド治療を受けた患者(n=4)は24週目の分析から除外されたが，検討の他の時点に含まれていた。百分率はその時の利用可能なデータから計算される。メインエンドポイントとキーサブエンドポイントの片側P値を報告します。ISM-SAF，不活性全身性肥満細胞増加症症状評価表；MC−QOL，肥満細胞増加症生活の質アンケート；QD，毎日1回；QL，生活の質；R，ランダム；TSS，症状総スコア；VAF，異なる部分。開放ラベル延長(5年)二重盲検治療コース(24週)ランダム2群は必要に応じてBSC(N=212)R 2：1アヴァリチニブ25 mg qd(持続)アバリチニブ25 mg qd n=141プラセボn=71スクリーニング期間·最適支持治療薬(BSC)最適化1ヶ月間の最適化-抗ヒスタミン薬、トリグリセロール、抗IgE抗体、ロイコトリエン受容体拮抗薬、コルチコステロイド, 等·条件を満たす−年齢18歳−中心病理学審査によるISM−2平衡幹細胞薬物治療後の中から重度症状(TSS 28)·主終点·ベースラインから24週目までのISM−総症状スコアの平均変化·ISM−SAFの単一症状スコアの平均変化·肥満細胞負担のバイオマーカーキーサブ終点の平均変化·血清トリプシンレベル50%低下·キットD 816 V VAF 50%低下(または検出レベル以下)[

ISM-SAF：ISM症状を評価するために開発された検証された症状評価ツール18-20 ISM症状評価表(ISM-SAF)ISM症状スコア手持ち装置上の毎日の腹痛スコア0-10点0=無症状10=最悪の症状分析14日間の移動平均値下痢吐き気斑点発痒脳霧頭痛めまい骨痛疲労TSS(0-110)得点が高いほど症状が深刻·症状総得点(TSS)11個のISM症状の重症度に基づく·過去8年間開発され、患者、疾患専門家、グローバル監督機関が意見19 ISM-SAF 16を宣伝宣伝に使用しない

ベースライン患者と疾患特徴はa群間でバランスがとれており，検出下限は0.02%であった。B細胞減少性治療には，ダシャチニブ，イマチニブ，マチニブ，ニロチニブ，ミドツリン，ブロキシマブ，クラトラリン，ヒドロキシメチルウレア，ラパマイシン，αインターフェロンがある。患者がベースラインで受けた治療を含む；患者は以前に登録/ベースライン時に発見されたBSC治療を受けた可能性がある。すべての患者はスクリーニング前またはスクリーニング時に少なくとも2つのBSCがあった。Avapritinibを服用した10名(7.1%)とプラセボを服用した5名(7.0%)にbr} が出現した

プラセボ骨髄と比較して、プラセボAvapritinibを服用して治療した患者の肥満細胞負荷のバイオマーカーは迅速かつ持続的に減少した；CI、信頼区間。末梢血50%低下した患者D 816 V VAFベースライン4 8 8 12 16 20 2450%低下または検出されなかった患者D 816 V(%)D 816 V(%)11863 110 57 113 54 109 52 107 51 104 53 109 54 80 70 50 50 20 0二重盲検治療期(週)60 30 40アバリニブ25 mg qdプラセボベースライン4 8 12 20 24受診(週)クラストリプシンレベル低下50%患者数141 71 133 66 62 132 61 61 128 62 134 64アバリチニブ70 60 50 40 100 0二重盲検治療期間20 30 16 13360例のプラセボを服用したアバリチニブ25 mgを1日1回服用し、24週間で血清トリプシンを50%(n=141)プラセボ(n=71)患者の骨髄肥大細胞凝集が50%減少した割合(95%CI)52.8%(42.9-62.6)22.8%(12.7-35.8)

アバリチニブはプラセボSEと比較して症状面で有意と持続的な改善を示し，標準誤差は平均値であった。訪問(週)平均変化±SE反転開放ラベル延長二重盲検治療期間延長ラベル延長患者数139 71 137 71 135 71 135 68 137 67 136 66 133 66 66 123 61 61 91 76 76 70 33 60 26プラセボ症状悪化症状改善0-5-10-15-20-25ベースライン4 8 12 16 20 24 24 28 36 40 44 48プラセボ群24週目にアバチニ25 mg qd治療を交差受け(n=141)プラセボ(n=71)TSSの平均変化(95%CI)-15.58(-18.61，-12.55)-9.15(-13.12，−5.18)0.003 Avapritinib(持続)服用患者すべての二重盲検期から転動：アバプチニブ：135/141(95.7%)プラセボ：66/71(93.0%)片側P値は であった

-1.80-2.21-1.86-1.54-1.11-1.09-1.40-1.29-1.34-1.35-1.72-2.22-0.96-1.06-0.63-1.20-0.89-1.05-0.98-0.93-0.89-0.82-1.11-1.42-3.0-2.5-2.0-1.5-1.0-0.5ベースラインから24週までの平均TSS絶対値は変化しますISM-SAF単独、治療群はアバリチニブ25 mg、qd(n=131)、プラセボ(n=66)の骨痛、紅潮点、腹痛、下痢の深刻な吐き気、脳霧、めまい、頭痛、疲労、最も深刻な症状採点を服用し、プラセボと比較して、アバリチニブはすべてのISM症状に対して改善し、ベースライン皮膚の最も深刻な症状、胃腸神経認知システムを含み、どの症状もベースラインで最も深刻と評価された。治療24週間では，プラセボ群の最も重篤な症状スコア(SD)の平均P値変化−2.22(2.3)−1.42(1.88)0.015をプラセボ群と比較した

-1.80-2.21-1.86-1.54-1.11-1.09-1.40-1.29-1.34-1.35-1.72-2.22-0.96-1.06-0.63-1.20-0.89-1.05-0.98-0.93-0.89-1.11-1.42-2.33-2.79-2.65-1.92-1.51-1.36-1.43-1.79-1.48-1.58-1.88-2.31-3.0-2.5-2.0-1.5-1.0-0.5 0.0アバリチニブ25 mg qd24週、n=131プラセボ、24週、n=66アバリチニブ25 mg、qd、48週にAVAPリチニブ治療後のすべての患者の個人症状の持続的な改善48週間を観察し、TSS絶対値のベースラインから48週までの平均変化、個別ISM-SAF、治療群の骨痛、紅潮、掻痒、腹痛、腹痛、下痢の深刻な吐き気、霧、めまい、頭痛、疲労、最も深刻な症状採点皮膚、胃腸神経認知システム変化はベースライン21から販売促進用途に使用されなかった

≥-SAFTSSスコアは時間とともに30%低下-SAFTSSスコアは時間とともに50%低下アバリーニ治療を受けた患者はプラセボ群よりも時間の経過とともにTSS 30%およびTSS 50%の低下閾値プラセボ群に達する可能性があり、プラセボ群はAvapritinib 25 mg qd治療群を交差投与した：ベースライン4 8 12 12 16 20 24受診(週)13971 135 71 133 71 133 68 67 134 66 66 121 60 104 89 41 74 39 39 69 26 26 40 20 10(%)0 28 32 36 40 44 48開放ラベル延長二重盲検治療期間(進行中)ベースライン4 8 12 12 16 20 24受診(週)30%患者数139 71 135 71 133 71 133 68 135 67 134 66 66 121 60 104 51 89 41 39 39 69 33 26プラセボ70 60 50 40 10 0 28 32 36 40 44 48開放ラベル延長二重盲検治療期間(進行中)20 30すべてのavapritinibを服用している患者プラセボ(n=71)30%低下した患者の割合(95%CI)45.4%(37-54.0)29.6%(19.3-41.6)0.009 24週間時、アバリチニブ25 mg、qd(n=141)プラセボ(n=71)患者のP値の割合は50%(95%CI)24.8%(17.9-32.8)9.9%(4)低下した。0.005 60.7%48週で39.3%48週22での非普及用途

アバリチニブはプラセボと比較してMC−QOLの持続的な改善を示し，プラセボは確立され検証された疾患に対するQOL測定，ITT，治療志向である。*p 0.05。-28.41*-38.52*-41.47*-24.11-14.58-16.58-23.44-11.98%ベースライン変化20 25 30 35 40 45 50 55 55 60 65 70ベースラインから24週までのITT集団MC-QOL平均得点変化が低い=24週で良好なアバリチニブ25 mg qd(n=141)プラセボ(n=71)P値平均変化MC-QOL(95%CI)-34.3%(-39.9，-28.7)-17.9%(-25.1，-0.001回の受診(週)ベースライン4 8 12 16 20 24 28 32 36 40 44 48軽度21中等度21重度21プラセボ群Avapritinib 25 mg qd，qd MC-QOL総得点(平均値)37.935.4 57.5開放ラベル延長二重盲検治療期開放ラベル延長(進行中)Avapritinib(持続)症状を服用したすべての患者の社会生活/機能情緒皮膚MC-QOL総得点(平均)ITT患者の第2部分および第3部分23は販売促進用途に使用されなかった

アバリチニブ25 mg qd耐性は良好であり、プラセボアヴァリチニブ25 mg qdの安全性と類似している(N=141)プラセボ(N=71)AEs a，b，n(%)128(90.8)66(93.0)1-2級AEs 98(69.5)51(71.8)1-2級相関AEs 74(52.5)30(42.3)3級AE s 30(21.3)15(21.1)3関連AEs 3(2.1)2(2.8)、N(%)7(5.0)8(11.3)任意のレベルのTRAE 77(54.6)32(45.1)最も一般的なTRAE(5%の患者)頭痛11(7.8)7(9.9)吐き気9(6.4)6(8.5)末梢浮腫9(6.4)1(1.4)眼窩周囲浮腫9(6.4)2(2.8)めまい4(2.8)5(7.0)TRAEによる2(1.4)1(1.4)救急救急とは救急である。患者が第3の部分にまたがる場合、第2の部分の第1の日~第3の部分の第1の日の前の日に発生する任意のAEとして定義される；患者が交差していなければ，最終薬検討後30日以内に終了した。Bイベントは少なすぎ(，1群5例)，Avapritinibのアレルギー反応への影響は評価できなかった。不良事件；SAEs、深刻な不良事件；TRAEs、治療に関連する不良事件。·副作用の多くは1級や2級で、中止率が低い·プラセボ群では副作用が頻繁に報告されている(両群とも治療に関する副作用はない)·Avapritinib群(多くは1級で、中止にはならない)24非販売促進薬

要約·ISM患者には、通常BSC薬によって十分に制御できない一連の衰弱症状が出現する可能性がある·先鋒は、無痛SM患者に対する最初の高選択性キットD 816 V標的試薬の無作為、二重盲検、プラセボ対照試験·プラセボ治療24週間後、アバプチニブ治療を受けた患者が肥満細胞負荷、症状、生活の質の面で迅速、持続的かつ臨床的に有意な改善を示した·アバプリニ耐性が良好であり、安全性がプラセボに類似している·行っている開放ラベル拡張評価25 mg QD avapritinibの長期安全性と有効性·アバプテニブ選択的標的キットD 816 V·アバプリニブが肥大細胞負担を低下させ、細胞肥大細胞負担を低下させた。症状を改善し、患者の生活の質を高め、ISM結論25が使用を普及させない患者に有望な新しい治療選択を提供する可能性がある

お礼·患者とその家族に感謝してこの実験を可能にした·私たちも実験に参加した研究者と臨床試験チーム·医学執筆支援はMSCIのWill Wheddonが提供し、編集支援はBA Travis Taylorが提供し、All of Paragon，Knutsford，UK，Blueprint Medicines Corporation，Cambridge，MAは、良好な出版実践ガイドライン26によって提供され、宣伝用途には使用されなかった

医療責任者の設計図を議論するためには使われていません

AAAAI 2023年には，用途28パイオニア試験群が実世界を代表する1.Claimsアルゴリズムとして，SM診断コード，関連血液腫瘍(ANN)の合併症や臓器障害を含む証拠(例えば，脾腫大，肝腫大，骨質障害など)の数やタイプ，処方療法(例えば，TKIs/細胞減少療法の試験，クロコール酸ナトリウム，ステロイド長期使用，オマリズマブ，末梢血筆など)を普及させるために用いられていない。CM，皮膚肥満細胞増加症；ISM，不活性全身性肥満細胞増加症。医療と薬剤業のclai msはいずれも捕獲された。米国クレームデータ先駆試験に見られる患者の旅：AYVAKIT ARMベースライン特徴50.2分重度不活性SM患者中等度不活性SM患者1 2 ICD-10出会いに使用された診断コード：全身肥満細胞増加症(D 4702)侵襲性SM(C 9621)皮膚肥大細胞増加症(D 4701)その他のイベント：救急室受診EpiPen Rx SM指導の症候性Rxその他/無1年平均TSS(可能範囲：0−110)57.5点平均MC−QOLスコア(可能範囲：0−100)3症状指導治療(中央値)

AAAAI 2023年には普及用途29 AYBAKITはISM-SAF 1測定のすべての症状に一致した影響を与えることができません。青写真薬物先駆データ0.0.5.0.5.0.0.0.5紅点めまい頭痛骨痛疲労腹痛下痢深刻な吐き気AYVAKIT患者の個別症状スコアの平均絶対値24週48下痢深刻な腹痛疲労骨疼痛頭痛頭霧斑かゆみ赤面吐き気

AAAAI 2023年年次総会非販売促進用途30 AYBAKITは個人症状の迅速かつ持続的な改善を示す1.青写真薬物先駆データ-50-40-30-20-10ベースライン週4週8週12週16週20週ベースライン週4週8週8週12週16週20週24週24%腹痛下痢重症度プラセボ(n=71)AYBAKIT(n=141)

AAAI 2023年々販売促進用途に使用されていない31 AYBAKITの患者における反応が時間の経過とともに進行する1.Blueprint Medicines先駆データは、AYBAKIT患者のTSS変化61%39%30%TSSが48週で30%減少し、48週でTSSが50%減少することを意味する

AAAAI 2023年年次総会普及用途ではない32 AYBAKITは24週に生活の質測定への持続的な影響を示した1.Bluprint Medicines先駆データ疾患特定QOL測定20.0%12.3%18.5%-25.8%-34.3%12.1%6.3%4.5%-6.8%-17.9%-40%-30%-20%0%10%20%30%40%ベースラインから24までアバリチニブ25 mg、1日1回+幹細胞プラセボ+幹細胞が高い=良い低い=良いMC-QOL p=0.001 63%のAYBAKIT患者は48週間以内に軽度MC-QOLスコアp=0.05 p=0.003 SF-12 PCS SF-12 MCS EQ VAS PGIsに達した

AAAAI 2023年に非販売促進用途33オープンラベル先鋒第3部分は、AYBAKITに関する重要なデータ1.Bluprint Medicines先鋒データランダム化パイオニア第2部分は、多剤治療の減少を評価するために設計されていないが、AYBAKIT治療を受けた患者において観察される変化は、24%減少または最適支持性治療薬の減少または完全停止26%胃腸症状の治療中止、時間の経過とともに生活の質の改善多剤治療の長期安全性および耐性低下長期フォローアップを含む

AAAAI 2023年会は販売促進用途ではない34 BlueprintはSM分野のリーダーであり、AYBAKITは我々の特許経営が統計的に重要な意味と臨床的意義を持つ先駆的データを強化し、随一のアレルギー/免疫学会議で米国とEMA規制機関が提出した文書をデビューし、米国5月22日のPDUFA日付と発表準備実践を受け入れた−承認後のISMの一流システム療法を変更した

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