アメリカです

アメリカ証券取引委員会

ワシントンD.C.，郵便番号：20549

表10-Q

(マーク1)

本四半期末まで3月31日2022 

あるいは…。

_から_への過渡期

依頼書類番号：001-39247

Imara Inc.

(登録者の正確な氏名はその定款に記載)

登録者の電話番号は市外局番を含んでいます(617) 206-2020

同法第12条(B)に基づいて登録された証券：

再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい、そうです  ☒  No ☐

再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい、そうです  ☒  No ☐

登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。

新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する☐

登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐ No ☒

2022年4月30日までに登録者は26,275,722普通株は、1株当たり0.001ドルで、発行された。

前向き陳述に関する警告説明

Form 10-Qに関するこの四半期報告書には、重大なリスクと不確実性に関する前向きな陳述が含まれている。歴史的事実に関する陳述を除いて、本Form 10-Q四半期報告に含まれるすべての陳述は、TovinontrineのArdentとForte臨床試験を停止する計画および私たちの戦略、未来業務、将来の財務状況、将来の収入、予想コスト、見通し、計画と管理目標に関する陳述を含み、すべて前向きな陳述である。“予想”、“信じる”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“予定”、“可能”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“目標”、“将”などの類似表現は、前向き表現を識別することを目的としているが、すべての前向き表現がこれらの識別語を含むわけではない

この四半期の報告書におけるForm 10-Qに関する前向きな陳述は、以下を含むが、これらに限定されない

私たちは私たちの展望声明で開示された計画、意図、または予想を実際に達成できないかもしれません。あなたは私たちの展望的声明に過度に依存してはいけません。また、“私たちが信じている”という声明と類似した声明は、関連テーマに対する私たちの信念と意見を反映している。これらの陳述は、本四半期報告10-Q表までの日に提供された情報に基づいており、これらの情報は、このような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが、このような情報は、限られているか、または不完全である可能性があり、我々の陳述は、入手可能なすべての関連情報について詳細な調査または検討が行われていることを示すものと解釈されてはならない。実際の結果または事件は、私たちが前向きな陳述で開示した計画、意図、および予想とは大きく異なるかもしれない

我々は，このForm 10-Q四半期報告書の警告的声明に重要な要素が含まれており，特に“リスク要因”の部分では，これらの要因が実際の結果や事件を招く可能性があり，我々が行った前向き声明とは大きく異なると考えられる.

このForm 10-Q四半期報告書と、私たちが証拠品としてForm 10-Q四半期報告書に提出した文書を完全に読み、私たちの将来の実際の結果が私たちが予想していたものと大きく異なる可能性があることを理解しなければなりません。本Form 10-Q四半期報告書に含まれる前向き陳述は、本Form 10-Q四半期報告の日までに行われたものであり、法律が適用されない限り、新たな情報、未来のイベント、または他の理由でいかなる前向き陳述を更新する義務も負いません。

リスク要因の概要

私たちの業務は多くのリスクの影響を受けており、これらのリスクを実現すれば、私たちの業務、財務状況、運営結果、キャッシュフロー、流動性に大きな影響を与える可能性があります。このような危険は第2部1 A項でより十分な議論がある。本四半期報告書10-Q表の“リスク要因”。私たちの主なリスクは以下の点を含む

カタログ表

i

第1部-財務情報

項目1.財務諸表

Imara Inc.

簡明合併貸借対照表

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である

1

Imara Inc

経営報告書と全面赤字を簡明に合併する

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である

2

Imara Inc.

株主権益報告書を簡明に合併する

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である

3

簡明合併現金フロー表

(単位：千)

(未監査)

以下の表は、上記各期間の現金、現金等価物、および制限された現金残高の入金状況を示す

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である

4

Imara Inc

監査されていない簡明な連結財務諸表付記

5

6

7

8

9

10

11

12

13

14

項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析

以下、我々の財務状況および経営結果の検討および分析は、2022年3月15日に米国証券取引委員会(SEC)または米国証券取引委員会に提出された本Form 10-Q四半期報告およびForm 10-K年度報告の他の地方の簡素化された連結財務諸表および関連注釈と共に読まなければならない。本議論および分析に含まれるいくつかの情報または本Form 10-Q四半期報告における他の情報は、リスクおよび不確定要因に関する前向きな陳述を含む、我々の業務計画および戦略に関する情報を含む。多くの要因のため、本四半期報告の前半の表10-Qにおける“リスク要因要約”および第2部1 A項の“リスク要因”に列挙された要因が含まれる。このForm 10-Q四半期報告では、我々の実際の結果は、以下の議論や分析に含まれる前向き陳述に記載されているか、または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。

業務の概要

我々は生物製薬会社であり，重篤な疾患患者を治療する新しい療法の開発と商業化に取り組んできた

2022年4月，鎌状細胞病(SCD)患者に対するアデン2 b期臨床試験(IMR−687)と？地中海貧血患者に対するForte 2 b期臨床試験の中期分析結果を発表した。これらの中期分析によるデータから，アデンとフォードの試験を中止し，SCDやB−地中海貧血におけるTovinontrineのさらなる開発を中止することにした。私たちも駆出率が保持されている心不全患者のトビネニドの開発中止と，IMR−261に関する開発計画の開発を中止することにした。これらの事件に対して、我々の取締役会は、私たちの運営費用を大幅に削減するための従業員削減計画を承認し、株主価値の最大化を実現するために、私たちの戦略的選択を全面的に評価しました。

急性2 b期鎌状細胞病中期分析

アデン試験の中期分析は，すべての参加者が24週目の評価を完了したか，あるいは早期に終了したときに行った。治療予定群は予備治療効果分析に用いられており，これは大量tovinontrine群(n=47，患者の体重による1日300 mgまたは400 mg内服)とプラセボ群(n=32)との中間桁化血管閉塞発症(VOC)発生率の比較である。

アデン試験に参加したすべての参加者に対して、高用量、低用量(n=33、200 mgまたは300 mg、患者の体重に応じて1日1回経口投与)およびプラセボ群を含む安全性分析を行った。中期分析のデータによると、トビナイトの耐性は一般に良好であり、研究者は最もよく見られる有害事象(任意の治療群の少なくとも10%の参加者)が、少なくとも研究薬に関連するのは吐き気、頭痛、めまい、および嘔吐である可能性があると考えている。4人の参加者(3.6%)は、24週間前に有害事象で無効になりました。

プラセボ群の年間化VOCs率中央値は2.02個のVOCs/年であり、大量のトウェイン群は1.89個のVOCs/年であり、治療差は0.13個のVOCs/年、或いは6.4%であった。プラセボ群で観察された高用量と低VOC率のVOCsの最小低下幅から，試験統計分析計画の付録を作成し，VOCがtovinontrineから利益を得る傾向に注目した。低用量tovinontrine群のVOCsは年間化中央値がゼロであったのに対し，プラセボ群では2.02であり，プラセボ群に比べて低用量tovinontrine群では初めてVOCの中央値時間が延長し，VOCのない参加者の割合が高かった。単一治療(背景水酸基尿素を使用しない)を受けた高用量と低用量トベニン群の参加者のVOCsの経年化中央値比率もプラセボと比較して低下傾向にあった。このような追加的なデータは鼓舞的だが、統計的なものは一つもない。また，プラセボと比較して高用量でも低用量のトベニン群でも胎児ヘモグロビン反応に有意差は認められなかった。全体的に、全体的な追加データは、この実験が成功する可能性を実質的に増加させていない。

Forte 2 b期β−地中海貧血中期分析

Forte試験中期分析は，輸血依存型地中海貧血(TDT)と非輸血依存型地中海貧血(NTDT)キューの安全性とバイオマーカーデータ，およびTDTキューにおける輸血負担軽減に関するデータを評価した。両群の被験者の中で、トビノン耐性は良好であり、最もよく見られる副作用(任意の治療群の少なくとも10%の参加者)は、少なくとも薬物の研究に関連する可能性があると考えられ、それは吐き気および頭痛である。NTDT 1名とTDT参加者8名(それぞれ3.3%と10.8%)は有害事象により薬物の研究を中止した

15

Forte試験のTDTキューの参加者は、プラセボ(n=20)、低用量(n=25、200 mgまたは300 mg)、または高用量(n=29、300 mgまたは400 mg)にランダムに分類された。プラセボと比較して、両群患者の輸血負担に有意なメリットは認められなかった。Forte試験のNTDTキューの参加者は、プラセボ(n=7)、低用量群(n=8，200 mgまたは300 mg)、または高用量群(n=14，300 mgまたは400 mg)にランダムに分類された。疾患に関連するバイオマーカーの多くは，総ヘモグロビンを含めて有意な改善はなかった。

財務概要

2016年の設立以来、私たちの業務は、当社の会社、業務計画、資金調達、知的財産権の組み合わせの構築、tovinontrineの開発に重点を置いています。これまで、私たちは主に普通株と転換可能な優先株を売ることで、私たちの運営に資金を提供してきました。

2021年4月1日、我々はS-3表または棚上げ登録声明を米国証券取引委員会に提出し、登録および将来発行される可能性のある普通株、優先株、債務証券、権証および/または上記の各種単位の任意の組み合わせに関連し、総金額は2億ドルに達した。“棚”は2021年4月8日に発効を発表した。Cantor Fitzgerald&Co，LLCまたはCantorと同時に販売エージェントとして販売契約を締結し，時々棚下の“市場”製品で合計7，500万ドルにのぼる普通株を発売，発行，販売することを規定している2022年3月31日までに、231，291株の普通株を発行·販売しました販売協定手数料と発売費用を差し引いた純収益は140万ドル。

2021年7月16日，普通株の公開発行を完了し，1株6.00ドルの公開発行価格で8，333，333株の普通株を発行·売却し，引受割引とマージンおよび予想発行費用を差し引いた純収益は4，680万ドルであった.

設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間、私たちの運営損失はそれぞれ1470万ドルと1030万ドルでした。2022年3月31日までの累計赤字は約1.621億ドル。2022年4月にtovinontrineの開発を中止し実施しましたリストラは、どれも私たちの運営コストを大幅に削減することを目的としており、私たちの戦略的選択を全面的に評価しています。これらの事件があったにもかかわらず、w予見可能な未来に引き続き経営損失を被ることが予想される。また、私たちの運営損失は四半期ごとに毎年大きく変動する可能性があり、これは私たちの戦略プロセスの結果と、将来の製品開発努力を継続するかどうかにかかっています。

私たちは現在候補製品を開発していないし、どの製品も販売を許可されていない。私たちが将来の製品開発に従事することを決定すれば、臨床開発に成功し、規制部門の将来の候補製品の承認を得ない限り、製品販売から収入を得ることはできないだろう。また、規制機関の任意の候補製品の承認を得て、私たち自身が商業化活動に従事している範囲であれば、製品販売、マーケティング、製造、流通活動を支援するために私たちの商業化能力を発展させることに関連した巨額の費用が生じることが予想されます。

もし私たちが未来の製品開発努力を続けることを決定すれば、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、成長戦略を制定するために多くの追加資金が必要になるだろう。私たちが製品販売から相当な収入を得ることができるまで、もしあれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配の組み合わせで私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちは必要な時に受け入れ可能な条件で追加資金を調達したり、他の計画を達成することができないかもしれない。私たちが必要な時に資金を調達したり、このような合意に達しなかったりすることは、私たちの業務、経営結果、財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは利益を達成するために相当な収入を作らなければならないだろうし、私たちは決してこれをしないかもしれない。

2022年3月31日現在、私たちは7290万ドルの現金、現金等価物、投資を持っている。2022年3月31日までの現金、現金等価物、投資は、当10-Q表四半期報告書を提出した日から少なくとも12ヶ月以内に、私たちの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じています。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。“流動性と資本資源”を見てください

新冠肺炎の大流行の影響

2019年12月、新冠肺炎と呼ばれる新型コロナウイルス株が出現し、現在すでに全世界に伝播している。新冠肺炎の大流行は続いており，その影響は今年1月1日まで続いているForm 10-Q四半期レポートそれは.著者らは引き続き新冠肺炎疫病が著者らの財務状況、流動性、運営、サプライヤー、業界と労働力に与える影響を積極的にモニタリングした。

16

本四半期報告10-Q表の日まで、著者らはまだ新冠肺炎疫病が著者らの財務状況、運営結果或いは流動性に対するいかなる重大な不利な影響を感じていないが、新冠肺炎疫病はすでに著者らの臨床試験運営の中断を招いた。また、私たちの多くの従業員は現在遠隔で働いています.

私たちの財務状況、運営結果と流動性は今後しばらく新冠肺炎疫病のマイナス影響を受ける可能性がある。新冠肺炎疫病の著者らの業務に対する影響程度は未来の事態発展に依存し、これらの事態の発展は依然として不確定であり、出現する可能性のある新冠肺炎の持続重症度と新冠肺炎変種及び新冠肺炎或いはその影響を抑制する行動などの新しい情報を含む予測もできない。新冠肺炎の流行の持続に伴い、それは私たちの未来の運営業績、財務状況と流動性、そして私たちの資本獲得能力に不利な影響を与えるかもしれない。新型肺炎の流行が消えた後であっても、私たちはすでに発生したか、未来に発生する可能性のあるいかなる不況や不況が私たちの業務に与える悪影響を経験し続けるかもしれない.

Lundbeck許可プロトコル

2016年4月、Lundbeck A/SまたはLundbeckと、ヘモグロビン症に直接または間接的に関連する疾患または障害を含むLundbeckが所有または他の方法で制御されるいくつかの特許権および特定の独自技術に基づいて、ヘモグロビン病疾患および/または他の疾患または障害(ヘモグロビン病に直接または間接的に関連する疾患または障害を含む)の予防、治療または診断の分野で世界的な許可を得る協定を締結した。この協定は、この分野における特定のPDE 9阻害剤を含む任意の製品を研究、開発、製造、使用、販売、販売、提供、販売、輸入、輸出、および商業化するために、いくつかの制限がある場合に再許可を付与する権利を含む、許可技術下での私たちの独占的な許可を付与する。協定はまた、このような各種類の強化、改善、修正、または派生製品に関する特定の商業化前開発段階を超えないまで、許可技術項目の下で、研究開発、製造、製造、使用、輸入および輸出許可製品の研究および開発、強化、改善、修正または派生製品の非独占的許可を付与する。この合意によれば、私たちはこれまでに前金と継続的なマイルストーン支払いを含む合計180万ドルの現金支払いを支払い、Form 10-Qに監査されていない簡明な総合財務諸表に普通株式を発行したことを報告し、関連先取引所に付記13などの普通株式を発行した。私たちはLundbeckに記念碑的な支払いを支払う義務があり、任意の許可製品が指定された臨床、規制、初の商業販売マイルストーンに達した場合、Lundbeckに合計2，350万ドルを支払う義務があり、その中で私たちはこれまで180万ドルを支払い、指定された臨床販売を実現する際には1，180万ドルを支払う義務があります, PDE 9阻害剤に属するか、または含むが、許可製品またはPDE 9製品ではないImara製品は、これまで支払いされておらず、規制および初の商業販売のマイルストーンである。私たちは、私たちとその任意の関連会社と分割可能側の許可製品の純売上高と、私たちと私たちの任意の関連会社と許可側のPDE 9製品の純売上高に基づいてLundbeckに支払われる低桁パーセントの階層印税に基づいて、Lundbeckに低桁パーセントの階層印税を支払う義務があります。

財務運営の概要

収入.収入

私たちは設立以来何の収入も生まれていませんし、近い将来に製品販売から何の収入も生まれたくありません。もしあれば。もし私たちが任意の未来の製品開発作業を継続し、これらの努力が成功して市場の承認を得ることを決定した場合、または第三者と協力または許可合意に達した場合、私たちは将来的に製品販売やそのような協力または許可合意の支払い組み合わせから収入を得ることができるかもしれない

運営費

研究と開発研究と開発費用には主に我々の製品の臨床前と臨床開発と製造に関するコストが含まれている。2022年4月にtovinontrineと関連製品の開発を中止することを決定したため、私たちの研究開発費は2022年下半期から大幅に減少すると予想されます労働力の減少。本文書で紹介した時間帯についてForm 10-Q四半期報告書研究開発費には：

17

私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。サプライヤーと臨床研究サイトから提供された情報に基づいて特定のタスク達成の進捗を評価し，外部開発コストを確認した。これらの活動の支払いは、生成されたコストモデルとは異なる可能性がある個別合意に基づく条項であり、私たちの監査されていない簡明な総合財務諸表に前払い費用または計算すべき研究および開発費用として反映される。将来的に研究·開発活動のための貨物やサービスの前金は返金されず，研究·開発が将来的に他の用途がなくても延期して資本化しなければならない。資本化金額は関連貨物の納入またはサービス提供時に費用を計上する

我々の研究開発コストの大部分は外部コストであり，臨床候補製品を決定した後に追跡する。我々の内部研究開発コストは主に人員関連のコストと他の間接コストである。これまで，我々の研究と開発費用は，我々が開発したtovinontrineによるSCDやβ−地中海貧血の治療に関与してきた。私たちの人員が開発中の複数のプロジェクトに配置されているので、私たちはプロジェクトごとに内部研究開発費を追跡していません。

次の表は、2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間の研究開発費をまとめています

もし私たちが未来の製品開発努力を続けることを決定すれば、どの候補製品の成功開発も高度に不確実である。したがって、私たちは、任意の将来の候補製品の潜在的な開発および商業化を達成するために必要な努力の性質、時間、および推定コストを合理的に推定または知ることができない。承認されれば，潜在的な将来の候補製品の販売から，いつ(あれば)大量の現金純流入が開始されるかも予測できない。これは、以下のような不確実性を含む、候補製品の開発に関連する多くのリスクと不確実性のためである

18

任意の将来の候補製品の潜在的開発に関して、これらの変数のいずれかの結果の任意の変化は、これらの候補製品開発に関連するコストおよび時間の大きな変化を意味する可能性がある。もし私たちが未来の製品開発努力を続けることを決定すれば、私たちは規制部門のいかなる候補製品の承認も得られないかもしれない。薬物の商業化には数年と数百万ドルの開発コストが必要であり，このようなプロジェクトの潜在的な成功は予測が困難であり，成功しないことが多い

一般と行政です一般費用および行政費用には、主に人事関連費用が含まれ、行政、財務、会計、人的資源、法律および他の行政機能者の賃金、福祉、株式ベースの給与費用が含まれる。その他の重大な総務及び行政費用には、取締役及び高級職員保険料、特許、知的財産権及び会社事務に関する法律費用、並びに会計、コンサルティング及びその他の専門サービスの費用が含まれる

2022年4月にtovinontrineと関連製品の開発を中止することを決定した後、私たちの一般と行政費用は2022年下半期から減少すると予想されています労働力の減少。私たちの未来一般的かつ行政費用は，我々の戦略プロセスの結果と，将来の製品開発努力を継続するかどうかに大きく依存するであろう。

その他の収入合計，純額

その他の収入総額は、純額は主に私たちの現金、現金等価物、投資で稼いだ利息から構成されている。

経営成果

2022年3月31日までおよび2021年3月31日までの3カ月間の比較

次の表は、2022年3月31日と2021年3月31日までの3ヶ月間の運営結果をまとめています

研究と開発費

研究開発費は2021年3月31日までの3カ月分の710万ドルから2022年3月31日までの3カ月間の1，120万ドルに増加し、約410万ドルに増幅された。研究と開発費が増加した要因は以下のとおりである

19

一般と行政費用

一般·行政費は2021年3月31日までの3カ月間の320万ドルから2022年3月31日までの3カ月間の350万ドルに増加し、約30万ドル増加した。一般費用と行政費用が増加した要因は以下のとおりである

その他の収入合計，純額

2022年3月31日までの3ヶ月間、純その他の収入は10万ドル未満であり、2021年3月31日までの3ヶ月のうち、純収入は10万ドル未満であり、いずれの場合も主に私たちの現金、現金等価物、投資で稼いだ利息で構成されている

流動性と資本資源

流動資金源

設立以来、私たちはすべての時期と全体的に大きな損失を発生させた。私たちはまだ候補製品の販売を商業化したり収入を生成したりしていない。2022年3月31日現在、私たちは主に普通株と転換可能な優先株を発行することで私たちの運営に資金を提供しています

2021年4月1日、我々は、普通株、優先株、債務証券、権証および/またはそれらの任意の組み合わせ単位の登録および将来発行可能な棚上げ文書を米国証券取引委員会に提出し、総金額は2億ドルに達した。棚は二零二一年四月八日に発効を発表し，販売代理であるカントと販売協定を締結し，時々棚下の“市価”製品で7，500万ドルの普通株を発売，発行，販売することを規定している。2022年3月31日現在、販売契約に基づいて231，291株の普通株を発行·販売しており、手数料と発売費用を差し引いた純収益は140万ドルである。私たちが販売協定を資金源として使用する程度は、我々の普通株の現行の市場価格、一般市場状況、他の源から資金を得ることができる程度、および販売協定に基づいて普通株を売却する能力が制限されることを含む複数の要因に依存し、公開上場株の時価の3分の1を超える能力が制限されていることを条件に、S-3棚登録表を用いて公開上場株の時価の3分の1を超える能力が制限されていることは、今後12ヶ月の間、非関連会社が保有する投票権と投票権のない普通株の総時価を意味する。したがって、販売契約に基づいて受け入れられると思われる価格や金額で株式を売却することはできないかもしれませんし、販売契約に基づいていかなる普通株もさらに売却する保証はありません.

2021年7月16日，普通株の公開発行を完了し，1株6.00ドルの公開発行価格で8，333，333株の普通株を発行·売却し，引受割引とマージンおよび予想発行費用を差し引いた純収益は4，680万ドルであった.

2022年3月31日現在、私たちは7290万ドルの現金、現金等価物、投資を持っている

我々は現在、新冠肺炎疫病は私たちの短期的あるいは長期的な流動性に実質的な悪影響を与えないと予想しているが、新冠肺炎疫病の世界金融市場への影響は私たちの資本獲得能力を低下させる可能性があり、これは私たちの短期的かつ長期的な流動性に負の影響を与える可能性がある。“新冠肺炎の大流行の影響”を見た

20

キャッシュフロー

次の表は、2022年3月31日と2021年3月31日までの3ヶ月間のキャッシュフロー情報を提供します

経営活動に使われている現金純額

2022年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された現金純額は1720万ドルで、主な原因は私たちの純損失1460万ドルと、運営資産や負債の変化による現金純流出360万ドルだったが、100万ドルの株式ベースの報酬支出部分によって相殺された。

2021年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された現金純額は1300万ドルで、主な原因は私たちの純損失1030万ドルと、運営資産や負債の変化による現金純流出380万ドルだったが、90万ドルの株式報酬支出と10万ドルの短期投資償却分で相殺された

投資活動が提供する現金純額

2022年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供した純現金は530万ドルで、これは550万ドルの短期投資満期収益があったが、購入財産と設備10万ドルによって部分的に相殺されたためだ

2021年3月31日までの3ヶ月間、投資活動が提供した純現金は1830万ドルであり、これは売却と満期の短期投資収益が2200万ドルであったが、370万ドルの有価証券の購入によって部分的に相殺されたためである。

融資活動が提供する現金純額

2022年3月31日までの3ヶ月間、融資現金の流出や流入活動は何も発生していない

融資活動が提供する純現金は2021年3月31日までの3カ月間で50万ドルで、主に株式オプションを行使して得られた50万ドルの純収益によるものだ。

資金需要

2022年4月にtovinontrineの開発中止を決定し実施する予定である労働力の減少。しかし、私たちはこのような決定がもたらす予想収益と節約された運営費用を完全にまたは部分的に達成できないかもしれない 予想できない困難、遅延、あるいは予期せぬ費用のせいで私たちの将来の支出は私たちの戦略プロセスの結果と将来の製品開発を継続するかどうかを決定するかどうかによって、四半期ごとや毎年大きく変動する可能性があります。

私たちの現在の運営計画によると、私たちの既存の現金、現金等価物、投資は、本10-Q四半期報告書を提出した日から少なくとも12ヶ月以内に、私たちの運営費用と資本支出需要に資金を提供できるようになると予想されています。しかし、私たちのこの推定は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは予想よりも早く私たちの資本資源を枯渇させるかもしれない

もし私たちが未来の製品開発を行うことを決定すれば、私たちの未来の資金需要は多くの要素に依存し、それによって大幅に増加するかもしれない

21

我々が将来開発する可能性のある任意の候補製品の開発において、これらまたは他の変数のいずれかの結果が変化し、候補製品開発に関連するコストおよび時間を著しく変化させる可能性がある。さらに、追加資金に対する私たちの需要は、戦略選択の継続的な評価の結果と、私たちの戦略取引を達成する能力に大きく依存する

これまで、相当な収入を生み出すことができれば、手元の現金、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配の組み合わせで私たちの現金需要を満たす予定です。私たちは現在信用計画もなく、約束された資金源もない。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、私たちの既存株主の所有権権益は希釈される可能性があり、これらの証券の条項は、清算または他の株主の権利に悪影響を及ぼす可能性のある特典を含む可能性がある。追加の債務融資がある場合、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限する制限的な契約を含むいくつかの合意に関連する可能性があり、これらは私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性がある

もし私たちが第三者との協力、戦略連合、または許可手配を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項で許可を与えなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じて追加資金を調達できない場合、私たちはどんな製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるか、あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができるかもしれない

契約義務

通常の業務の過程で,私たちは今まで私たちの施設レンタルとLundbeckとのライセンス契約を含めて今までで最も重要な契約義務を含む協定を締結した。

2019年5月、マサチューセッツ州ボストンにある4210平方フィートのオフィススペースのレンタル契約を締結しました。2021年6月、私たちは賃貸契約修正案に署名し、この協定に基づいて、私たちの総レンタル面積が9，236平方フィートになるように、5，026平方フィートのオフィススペースを追加的にレンタルしました。この追加空間のレンタルは2022年2月に開始された追加レンタルスペースの開始まで、私たちの運営リース残りの必要な支払いは約310万ドルで、その中にはオプションの延長期間は含まれていません。当社の経営リース契約に関するより多くの情報を知るためには、本四半期報告Form 10-Qの他の部分の簡明総合財務諸表付記7を参照されたい。

Lundbeckとのライセンス契約や他のいくつかの合意は、いくつかの開発、規制、またはビジネスマイルストーンを実現する際に第三者に支払うことを要求します。または支払いに関連する額は、達成できない可能性のある開発、規制、および商業マイルストーンの成功達成に依存するので、契約債務とみなされない。私たちはいくつかの開発、規制、または商業マイルストーンの実現に基づいて支払われたお金を私たちの総合貸借対照表に計上しなかった。私たちの許可協定に関するより多くの情報は

22

レンデベック将来的に以下の条件で支払う可能性のある金額その合意は私たちの簡明な総合財務諸表付記7を参照してくださいForm 10-Q四半期レポート.

また，臨床試験や臨床用品製造の契約研究機関や臨床前研究や運営目的のための他のサービスや製品のサプライヤーと何らかの合意を締結した。便宜上、私たちは一般的にこのような契約のキャンセルを事前に通知することができます。このような合意を終了する時、私たちは一定の停止料や清算費用を支払う必要があるかもしれない。このような費用の正確な金額は一般的に固定されているか計り知れない。

重要な会計政策と試算

経営陣の討論と分析は、私たちが監査していない簡明な総合財務諸表に基づいており、これらの財務諸表はアメリカ公認会計原則に基づいて作成されている。これらの監査されていない簡明総合財務諸表を作成する際には、監査されていない簡明総合財務諸表の日付の報告された資産および負債額、または有資産および負債の開示および報告期間内に報告された費用金額に影響を与える判断および推定を行う必要がある。我々は，歴史的経験，既知の傾向，事件，および当時の状況で合理的と考えられる様々な他の要因から推定した。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。持続的な基礎の上で、私たちは環境、事実、経験の変化に基づいて私たちの判断と推定を評価する。推定重大改訂の影響(あれば)は、推定変動の日から審査されていない簡明総合財務諸表に反映される。2022年3月31日までの3ヶ月間、私たちのキー会計政策は、2022年3月15日に米国証券取引委員会に提出されたForm 10-K年度報告書に記載されている2021年12月31日までの監査総合財務諸表に記載されている政策と実質的な変化はない

最近の会計公告

最近発表された当社の財務状況および経営結果に影響を及ぼす可能性のある会計声明の記述は、当社の四半期報告Form 10-Qの他の部分に登場する監査を受けていない簡明総合財務諸表の付記2に開示されている

新興成長型会社の地位

2012年のJumpStart Our Business Startups ActやJOBS Actによると、私たちは“新興成長型会社”、あるいはEGCと呼ばれています。雇用法案第107条には，EGCは，新たな又は改正された会計基準を遵守するために，改正された1933年証券法第7(A)(2)(B)節に規定された移行期間を延長することができる。したがって、企業会計基準委員会は、これらの基準が民間会社に適用されるまで、いくつかの会計基準の採用を延期することができる。我々は、遅延を利用して新たな会計基準または改正会計基準を採用することを選択したので、民間エンティティと同様に新しい会計基準または改正会計基準を採用することが要求される

EGCとしては，JOBS法案下の何らかの免除と減少の報告要求を利用する可能性がある。ある条件を満たす場合には，EGCとして：

我々は、(I)2025年12月31日までEGCとし、(Ii)本年度の総収入が10.7億ドルを超える財政年度の最終日、(Iii)前の3年間に10億ドルを超える転換不能債券を発行したか、または(Iv)1934年の証券取引法(改正)に基づいて大型加速申請者の日付と見なしている

23

第3項は市場リスクに関する定量的かつ定性的開示である。

私たちの市場リスクに対する主な開口は金利感受性であり、金利敏感性はアメリカ金利全体レベルの変化の影響を受けており、特に私たちの現金等価物はアメリカ国債に投資する通貨市場基金の形であるからである。私たちはまた会社の債務証券と商業手形の投資を持っている。2022年3月31日現在、現金、現金等価物、投資7290万ドルを持っています。金利収入は一般的な金利水準の変化に非常に敏感である；しかし、私たちの現金等価物の短期満期日と私たちの投資の低リスクのため、金利の即時10%の変化は私たちのポートフォリオの公平な市場価値に実質的な影響を与えない

私たちは現在、外貨為替レートの変化に関連する重大な市場リスクに直面していない；しかし、私たちはすでにヨーロッパとアジアに位置する外国のサプライヤーと契約を締結し続けており、私たちは現地通貨で彼らに支払うかもしれない。私たちの業務は将来外貨為替レートの変動の影響を受けるかもしれません。

項目4.制御とプログラム

制御とプログラム

我々の経営陣は、私たちのCEO、財務責任者、CEO(それぞれ私たちの最高経営責任者、財務責任者)の参加の下で、私たちの開示制御とプログラムの有効性を評価しましたMarch 31, 2022それは.1934年に改正された“証券取引法”又は“取引法”の下の第13 a−15(E)及び15 d−15(E)条の規則で定義された“開示制御及び手続”という言葉は、取引法に基づいて提出又は提出された報告において開示を要求する企業の情報が米国証券取引委員会規則及び表で指定された期間内に記録、処理、集計及び報告されることを確実にするための会社の制御及びその他の手続を意味する。開示制御及び手続は、会社が“取引法”に基づいて提出又は提出された報告書において開示を要求する情報が蓄積され、その主要幹部及び主要財務官を含む会社経営者に伝達されることを保証することに限定されるものではないが、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、同様の機能を果たす者の制御及び手続を適宜行う。私たちの経営陣は、どんな制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良くても、その目標を達成するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、私たちの経営陣は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を適用しなければならない。私たちの情報開示制御とプログラムの評価に基づいてMarch 31, 2022私たちの最高経営責任者、最高財務責任者、および最高経営責任者は、その日までに、私たちの開示制御および手続きは合理的な保証レベルで有効であると結論した。

財務報告の内部統制の変化

本10-Q表四半期報告でカバーされている間、財務報告の内部統制(“取引法”ルール13 a-15(F)および15(D)-15(F)で定義されているように)に大きな影響を与えていないか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化は発生していない.

24

第2部-その他の資料

第1 A項。リスク要因です

私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。我々の普通株への投資を決定する前に、以下に説明するリスクおよび不確実性、および当社の総合財務諸表および本Form 10-Q四半期報告書の他の部分、ならびに米国証券取引委員会に提出された他の文書に関する説明を含む、本Form 10-Q四半期報告に含まれるすべての他の情報をよく考慮しなければなりません。以下に説明するリスクはわが社が直面している唯一のリスクではない。以下のいずれかのリスクの発生、又は私たちが現在未知の他のリスク及び不確実性の発生は、私たちの業務、将来性、経営業績及び財務状況に重大な影響を受ける可能性がある。この場合、私たちの普通株の取引価格は下がる可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれません

戦略プロセスと潜在戦略取引に関するリスク

私たちはどんな戦略取引も成功的に識別して実施しないかもしれないし、私たちが未来に達成する可能性のあるいかなる戦略取引も成功しないかもしれない。

2022年4月鎌状細胞病，β地中海貧血，駆出率保持のための心不全のためのトビネロンアセトニドの開発中止と，トビネロンアセトニドに関する開発計画の中止を決定した。この決定に基づき、我々の取締役会は、当社の運営費用を大幅に削減することを目的としたリストラ計画を承認するとともに、株主価値の最大化を図るために戦略的選択を全面的に評価した。これらの戦略的選択には合併、逆合併、売却、清算、清算、解散、またはその他の戦略的取引。しかし、私たちが特定の戦略的取引を成功的に達成できるという保証はない。これらの戦略選択を継続的に評価する過程は非常に高価で、時間がかかり、複雑である可能性があり、評価を継続することによって多くの費用が発生する可能性がある。私たちはまたこの過程で追加的な意外な費用を発生させるかもしれない。そのような行動や取引が完了したかどうかにかかわらず、かなりの費用が発生するだろう。このような支出はいずれも、私たちの業務に使用可能な余剰現金を減少させ、将来の私たちの株主への任意の分配を減少または延期する可能性があります。

さらに、任意の特定の行動計画、業務スケジュール、または取引、または一連の取引が実行され、成功的に完了し、株主価値の増加をもたらすか、または予期された結果に達することは保証されない。このような潜在的な取引が期待された結果に達しなかった場合、将来の戦略的取引を行う能力を大幅に弱める可能性があり、将来の私たちの株主への任意の分配を著しく減少または延期する可能性がある。

私たちは戦略的取引でどんな追加的な価値も達成しないかもしれない。

わが社の時価は私たちの現在の現金、現金等価物、投資の価値より低いです。当社に関連する戦略取引では、潜在的な取引相手は、tovinontrineおよびIMR-261を含む最小限の評価または根本的な評価を行う可能性がある。また、私たちの候補製品の開発と任意の潜在的な商業化は、必要な臨床前および臨床試験を行うこと、規制部門の承認を得ることに関連するコストを支払うために大量の追加現金を必要とする。したがって、当社に関連する戦略取引では、任意の潜在的な取引相手は、必要のない追加資源を選択して、私たちの候補製品を開発し続けることができ、このような取引では、これらの候補製品にほとんど価値がないかもしれない。

もし私たちが戦略的取引を成功的に達成すれば、私たちは他の運営と財政的リスクに直面するかもしれない。

戦略選択を評価する過程が戦略取引につながる保証はありませんが、どのような取引の交渉や完了にも私たちの経営陣の多くの時間が必要であり、経営陣の注意力の移転はわが社の秩序ある運営を乱す可能性があります。

このような取引の交渉と完了には、私たちが予想していたよりも多くの時間以上の現金資源が必要である可能性があり、他の運営および財務リスクに直面させる可能性があります

25

上記のいずれのリスクも、私たちの業務、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある

我々のトビニンおよび関連薬物の開発中止の決定リストラは予想された節約をもたらすことができず、私たちの業務を混乱させるかもしれない。

2022年4月にtovinontrineの開発を中止することを決定しました取締役会はリストラを許可しました設計する戦略選択を全面的に評価して株主価値を最大化するとともに，運営コストを大幅に低減するそれは.私たちはこのような決定がもたらす予想収益と節約された運営費用を完全にまたは部分的に達成できないかもしれない 予想できない困難、遅延、あるいは予期せぬ費用のせいで。これにはSCDのアデン2 b期臨床試験およびForte 2 b期臨床試験の段階的終了に関連する予想以上のコストが含まれているかもしれません貝氏−地中海貧血。もし私たちが予想されたコスト節約を達成できなければ、私たちの財務状況は不利な影響を受け、潜在的な戦略取引を達成することがもっと難しいかもしれない。また、私たちの労働力は減少します5月．私たちのインフラと運営が弱くなり、法律と法規の要求を遵守できないリスクを増加させる可能性があります.

私たちの取締役会は解散と清算を決定するかもしれない。この場合、私たちの株主に割り当てられる現金の数は、清算のタイミングと、約束およびまたは負債のために予約される必要がある現金の数に大きく依存するだろう。

戦略的取引が完了することは保証されず、私たちの取締役会は解散と清算を決定するかもしれない。この場合、私たちの株主に割り当てられる現金の数は、この決定を下すタイミングに大きく依存し、時間が経つにつれて、分配可能な現金の数は、私たちが運営に資金を提供し続けるにつれて減少するだろう。また、私たちの取締役会が解散と清算を承認し、提案すれば、私たちの株主も解散と清算を承認し、デラウェア州会社法によると、私たちの株主に任意の清算分配を行う前に、私たちの未返済債務と、未知の債務のための合理的な準備金を予約することを要求されます。この要求のため、私たちはこのような債務の返済を待つために資産の一部を保留する必要があるかもしれないが、そのような返済の時間はまだ確定されていない。しかも、私たちは解散と清算に関連した訴訟や他のクレームの影響を受けるかもしれない。解散と清算を求める場合、私たちの取締役会は、私たちのコンサルタントと協議し、これらの事項を評価し、合理的な備蓄金額について決定する必要があります。したがって、清算、解散、または清算が発生した場合、私たちの普通株の保有者はすべてまたは大部分の投資を損失する可能性がある。

私たちが戦略的取引を達成する能力は私たちが取引所を完成させるために必要な従業員を維持する能力にかかっている。

我々の戦略取引を達成する能力は、このような取引所を完成させるために必要な従業員の能力を維持することに依存し、そのような従業員のサービスを失うことは、このような取引を完了する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。2022年4月に実施しましたリストラは、運営コストを大幅に低減するとともに、戦略選択を全面的に評価し、株主価値の最大化を実現することを目的としているそれは.私たちの現金節約活動は、私たちが計画したリストラや従業員の士気が低下した自然減員など、予期せぬ結果をもたらす可能性があり、残りの従業員が代替仕事を探すことにつながる可能性があります。私たちが戦略的取引を成功させる能力は私たちが残りの人員を維持する能力に大きくかかっている。もし私たちが私たちの残りの人員を維持することに成功できなければ、戦略選択や業務運営の探索と完備を中断する可能性があります。

26

私たちは証券集団訴訟に巻き込まれる可能性があり、これは経営陣の注意をそらし、会社の業務を損なう可能性があり、保険カバー範囲はすべてのコストや損害をカバーするのに十分ではない可能性がある。

従来、証券集団訴訟は、会社を売却したり、任意の他の戦略的取引を発表したり、臨床試験の負の結果のような負の事象を発表したりするなど、いくつかの重大な商業取引を伴うことが多い。このような事件はまた米国証券取引委員会の調査を招いたり、同時に引き起こしたりする可能性がある。どんな不正が発生しなくても、私たちはそのような訴訟や調査に直面するかもしれない。訴訟や調査は通常費用が高く、経営陣の関心や資源を分散させており、これは、私たちの業務や現金資源、および潜在的な戦略取引または株主がそのような取引で得た最終的な価値を達成する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク

設立以来、私たちは大きな損失を受けた。私たちは予測可能な未来に運営損失が発生し、永遠に達成されたり利益を維持したりしないかもしれないと予想している

設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。2021年12月31日までの年度の純損失は5140万ドルで、2022年3月31日までの3カ月間の純損失は1460万ドルだった。2022年3月31日現在、我々の累計赤字は1.621億ドルです。これまで、私たちは主に普通株と転換可能な優先株を売ることで、私たちの運営に資金を提供してきました。我々は，臨床試験やtovinontrineの臨床前研究を含め，ほとんどの財源と努力を投入して研究·開発を行っている

最近ではtovinontrineの開発を中止することに決定しており，現在も候補製品の開発は行われていないが，実現して利益を維持するためには，相当な収入を生み出す1つ以上の製品を開発し，最終的に商業化することに成功しなければならない。この成功を達成する能力は、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の臨床前試験および臨床試験を完成させること、これらの候補製品の規制承認を得ること、および規制承認を得る可能性のある任意の製品を製造、マーケティング、販売することを含む、一連の挑戦的な活動において機能することを要求するであろう。私たちは決してこのような活動に従事しないかもしれないし、決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちがそうしても、利益を達成するのに十分な収入が生まれないかもしれない。医薬品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用を増加させる時間や金額、あるいはいつ、または利益を達成できるかどうかを正確に予測することはできない

たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、業務を拡大し、研究開発努力を維持し、候補製品ルートを多様化し、甚だしきに至っては運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下は私たちの株主に彼らの投資の全部または一部を損失させる可能性もあります

もし私たちが未来の製品開発努力を続けることに決めたら、私たちは多くの追加資金を必要とするだろう。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちは私たちの製品開発計画や商業化努力を延期、減少、またはキャンセルさせることを余儀なくされるかもしれない

もし私たちが未来の製品開発努力を続けることに決めたら、私たちは多くの追加資金を必要とするだろう。私たちは現在何の候補製品も開発していませんが、そうすることにしたら、巨額の研究開発費が発生すると予想しています。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を調達できない場合、私たちはこのような将来の研究開発計画や商業化努力の延期、減少、または廃止を余儀なくされ、および/または現在のビジネス戦略の修正または放棄を余儀なくされる可能性がある。

潜在的な候補製品を確定し、臨床前テストと臨床試験を行うことは時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、数年を要して完成する必要があり、しかも著者らは監督部門の許可を得て製品販売を実現するために必要なデータ或いは結果を永遠に生成できないかもしれない。しかも、どんな候補製品も、承認されれば、商業的成功を得られないかもしれない。商業収入は、あれば得られませんが、製品の販売が実現できない限り、何年以内に販売が実現しないと予想されます。したがって、もし私たちが未来の製品開発を継続することを決定すれば、私たちは私たちの持続的な運営に関する多くの追加資金を得る必要があるだろう

2021年4月、Cantor Fitzgerald&Co，LLCと販売契約または販売契約を締結し、S-3表の棚登録声明によると、私たちは時々“市場”製品の形で私たちの普通株を発売、発行、販売し、総額は7500万ドルに達した。2022年3月31日現在、販売契約に基づいて231，291株の普通株を発行·販売しており、手数料と発売費用を差し引いた純収益は140万ドルである。私たちが販売協定を資金源として利用する程度は、私たちの普通株の現行の市場価格、一般市場状況、他の源から資金を得ることができる程度、販売プロトコルによる普通株の売却能力が制限されている程度、すなわち表S-3棚を用いて時価の3分の1以上を売却する能力が制限されていることを含む一連の要素に依存する

27