Agios報告書2022年第4四半期と通年財務実績

−鎌状細胞病のPYRUKYND(Mitapivat)治療の第2段階RISE UP研究の完了−

-計画通り2023年中までに第3段階EntifyとEngize-地中海貧血PYRUKYNDのT研究を完了中-

-米国PYRUKYNDは、予想される将来の製品の成長と拡張をサポートする能力構築プラットフォームを発表し、第4四半期の純収入は430万ドル-

-2022年12月31日現在の現金11億ドル、現金等価物、および有価証券-

マサチューセッツ州カンブリッジ，2023年2月23日−細胞代謝領域まれな疾患先駆療法のリーディング企業Agios PharmPharmticals，Inc.(ナスダック株式コード：AGIO)は今日，2022年12月31日までの第4四半期と年度の業務要点と財務業績を発表した。

Agiosのブライアン·ゴフ最高経営責任者は“過去1年間に、Agiosは稀な疾病患者の生活のビジョンを変える方面で重大な進展を得て、著者らは血液学シリーズを創立し、共通の潜在病理生理学、限られた治療選択と深刻な満足されていない需要に集中した”と述べた。2022年には，米国，EU，イギリスの規制部門の承認を得て，PYRUKYNDを第1種としてピルビン酸キナーゼ(PK)欠乏を治療する唯一の成人の疾患修正療法とした。私たちは地中海貧血と鎌状細胞疾患に対する重要な試験の野心的な登録目標を達成した。私たちは珍しい病気と世界のビジネス戦略の面で深い専門知識を持つ新しい管理チームと取締役会のメンバーを任命し、会社の指導的地位を強化した。私たちは短期と長期の著しい成長を実現するつもりで、2023年に豊かな成果を期待して、私たちの第二段階の鎌状細胞疾患研究の読み取り値が発表される予定で、私たちの第三段階地中海貧血研究の登録は完成し、2026年までに他の2種類のPYRUKYND指標がある“と述べた

2022年第4四半期と最近のハイライト

·PYRUKYNDU.S.Launch：Launchの実行を継続し、2022年第4四半期に米国で430万ドルの純収入を創出し、FDA承認に続く3度目の完全四半期となる。計105名のユニークな患者が処方登録表を作成し，第3四半期より25%増加した。78名の患者がPYRUKYND療法を受けており，第3四半期より39%増加した

·PYRUKYNDグローバル承認：EUおよびイギリスでPK欠乏成人に対するマーケティング許可を取得した。

·鎌状細胞疾患：鎌状細胞疾患を有する成人におけるPYRUKYNDのRise Up研究の第2段階が完了した。

·地中海貧血：未定期輸血と定期輸血の地中海貧血成人患者のうち，それぞれ半数以上の患者がPYRUKYNDの3期EngizeとEngize−T研究に参加している。

·データ展示：第64回米国血液学会年次総会と博覧会では，非輸血依存型地中海貧血とPK欠乏症成人の長期データを含む広範な臨床と翻訳データが展示されている。

·リーダーシップ：ツヴィタ·ミラノワを首席商務官に任命し、まれな疾患ビジネス戦略と世界市場参入における20年間の経験をもたらした。

2023年のマイルストーンを予定しています

·地中海貧血：PYRUKYNDの第3段階EnigureとEngize−T研究の登録を年中までに完了した。

·鎌細胞病：PYRUKUNDとGO/NOを発表したRISE UP研究第2段階のデータ読み取り−年中までに第3段階決定に入った。

·小児PK欠乏症：年末までに、PYRUKYNDの3期活性化小児および活性化小児T研究に半数以上の患者を参加させた。

·低リスク骨髄異形成症候群(LR-MDS)：年末までに新規PK活性化剤AG-946 2 a期研究の登録を完了する。

·パイプライン：年末までにフェニルケトン尿症(PKU)のフェニルアラニンヒドロキシラーゼ(PAH)安定剤の研究新薬(IND)申請を提出する。

2022年第4四半期の財務実績

財務業績の検討はAgiosの持続的運営を比較した。すべての期間調整されており，剥離した腫瘍学的業務に関連する生産停止業務を排除している。

収入：2022年第4四半期、PYRUKYNDの米国での純製品販売収入は430万ドル、2022年12月31日までの年間は1，170万ドル。PYRUKYNDは2022年2月17日にアメリカ食品·薬物管理局の許可を得た。

販売コスト：2022年第4四半期の販売コストは40万ドル、2022年12月31日までの年間販売コストは170万ドル

営業外収入：営業外収入には1兆279億ドルが含まれ、サガルド医療パートナー会社へのTIBSOVO特許使用料の売却や支払いのある販売収益として。営業外収入には、2022年12月31日までの年間TIBSOVO特許使用料からの約990万ドルが含まれており、これらの特許権をサガルドに売却したため、特許権使用料収入は2022年第3四半期以降に停止した。

研究開発(R&D)費用：2022年第4四半期の研究開発費は7030万ドルだったが、2021年第4四半期は7330万ドル、2022年12月31日までの年間は2億799億ドルだったが、2021年12月31日までの年間は2.57億ドルだった。研究開発費の前年比増加は主にPYRUKYNDとAG-946研究コストの増加及び研究開発者全体の支出の増加によるものである

販売、一般と行政(SG&A)費用：2022年第4四半期のSG&A費用は3280万ドル、2021年第4四半期は3150万ドル、2022年12月31日までの年間は1.217億ドルだったが、2021年12月31日までの年間は1.214億ドルだった

継続経営の純利益(赤字)：2022年第4四半期の純利益は3650万ドルだったが、2021年第4四半期の純損失は9860万ドル。2022年12月31日までの年間純損失は2兆318億ドルだったが、2021年12月31日までの年間は3兆565億ドルだった。

現金状況と案内：2022年12月31日現在、現金、現金等価物、有価証券は11億ドルだが、2021年12月31日現在で13億ドル。この現金状況には，我々がServierのTIBSOVOの米国での純売上高の5%の特許使用料を売却したことと関係がある1兆318億ドルの一括払いが含まれている。Agiosは現金や現金等価物を予想しています

有価証券および予想される製品収入および利息収入は、現在計画されているMitapivat、AG−946およびPAH安定性開発計画に資金を提供し、追加の株式を調達することなく、1つまたは複数のパートナー関係によって米国以外の地域でMitapivatを商業化することを含む、現在計画されているMitapivat、AG−946およびPAH安定性開発計画に資金を提供することを含む運営計画を実行することができるであろう。

電話会議情報

Agiosは今日午前8時に電話会議とスライド付きインターネット中継を主宰する。ETは2022年第4四半期と年末の財務業績と最近のビジネス活動を検討している。ライブ配信は、同社サイトwww.agios.com投資家部の“イベントとプレゼンテーション”で視聴することができる。アーカイブのインターネット中継はイベント後約2時間で会社のサイトで放送される。

Agiosについて

Agiosは人脈に頼って推進された生物製薬会社だ。Agiosチームは患者コミュニティ、医療保健専門家、パートナーと同僚と強固な関係を構築し、稀な疾病の治療方法を発見、開発と提供する。米国では，AgiosはPK欠乏症を有する成人に一流のピルビン酸キナーゼ(PK)活性化剤を販売しており，このようなまれで生涯虚弱な溶血性貧血に対する第1の疾患修正療法である。細胞代謝領域における会社のリードをもとに，Agiosは強力な臨床研究薬物パイプラインを推進しており，アルファとベータ地中海貧血，鎌状細胞疾患，小児科PK欠乏症，MDS関連貧血に対するプロジェクトを打ち出している。その臨床パイプライン以外に、Agiosは臨床前に1種のPAH安定剤を開発し、フェニルアセトン尿症(PKU)の潜在的な治療薬物として、そして典型的な血液学の面で深い科学専門知識を持っている。もっと知りたいのは、同社のサイト：www.agios.comにアクセスしてください。

前向き陳述に関する注意事項

本プレスリリースには1995年の個人証券訴訟改革法に適合した前向きな陳述が含まれている。このような展望性表現はPYRUKYND(ミタピット)、AG-946及びその多環芳香族安定剤に関する潜在的利益を含む；AGIOSはその薬物開発の臨床前、臨床と商業推進の計画、戦略と期待、PYRUKYND、AG-946及びそのPAH安定剤を含む；AGIOSの戦略ビジョンと目標は、その2023年までの重要なマイルストーンと2026年までの潜在触媒；及びAGIOSの戦略計画と重点の潜在的メリットを含む。“予想”、“予想”、“目標”、“希望”、“マイルストーン”、“計画”、“潜在”、“可能”、“戦略”、“将”、“ビジョン”、および同様の表現は、これらの識別語を含む前向き表現を識別することを目的としているが、これらの展望的表現が含まれているわけではない。このような陳述は多くの重要な要素、リスクと不確定性の影響を受け、これらの要素、リスクと不確定性は実際の事件或いは結果がAgiosの現在の期待と信念と大きく異なることを招く可能性がある。例えば、Agiosが開発している任意の候補製品が必要な臨床前および臨床開発段階の開始または完了に成功することは保証されない、あるいはAgiosの任意の候補製品の開発が成功して継続することは保証されない。Agios事業のどんな積極的な発展が株価上昇を招くという保証はない。経営陣の予想および本プレスリリース中の任意の前向き陳述もまた、他のいくつかの重要な要素に関連するリスクと不確定性の影響を受ける可能性があり、これらの要素は、Agiosに対する新冠肺炎疫病の業務、運営、戦略、目標および予想マイルストーンへの影響に関するリスクと不確実性を含むが、これらに限定されない, 現在または将来の候補薬剤の臨床供給、現在または将来承認された製品の商業供給、および現在または将来承認された製品の発売、マーケティングおよび販売を含む、進行中および計画中の研究活動、進行中および将来の候補薬剤の臨床供給、現在または将来承認された製品の商業供給、および現在または将来承認された製品の発売、マーケティングおよび販売を含む；Agiosの臨床試験および臨床前研究の結果は、進行中および将来の研究で受信された既存のデータおよび新しいデータの後続分析；米国FDA、EMAまたは他の規制機関、臨床研究審査委員会が決定した内容および時間を含む

本プレスリリースに含まれる前向き情報は、臨床試験場所および出版審査機関との協力の可能性、Agiosが必要な規制承認を獲得し、維持する能力、および患者を計画中の臨床試験に参加させる能力、計画外の現金需要および支出、競争要因、Agiosが開発されている任意の候補製品に対する特許および他の知的財産権保護を獲得、維持、実施する能力、Agiosがその腫瘍学業務の売却に関連する記念碑的支払いまたは許可使用料を受信できなかった能力、そのような支払いを受ける時間の不確実性、およびServier取引収益との使用結果および有効性の不確実性、および全体的な経済および市場状況を含む。これらのリスクおよび他のリスクは、Agiosが米国証券取引委員会に提出した公開文書中の“リスク要因”というタイトルでより詳細に説明されている。本プレスリリースに含まれる任意の前向き陳述は、本プレスリリースの日までの状況のみを代表し、法律に別の要求がない限り、Agiosは、新しい情報、未来のイベント、または他の理由で任意の前向き陳述を更新する義務を明確に負わない。

投資家とメディアの連絡先

ジェシカ·レネカンプ，857-209-3286
企業伝播部上級取締役

メール：jessica.rennekamp@agios.com