添付ファイル99.1
Benitec Biophmaは2023年第2四半期の財務業績を発表し、最新の運営状況を提供します
OPMD臨床開発計画に参加した最初の被験者は
カリフォルニア州ハイワード、2023年2月13日電気ベニテイク生物製薬有限会社(ナスダックコード：BNTC) (ベニテック生物製薬会社)はその独自のDNA配向RNA干渉(br})プラットフォームに基づいて新型遺伝子薬物を開発する発展段階で、遺伝子治療に専念するバイオテクノロジー会社であり、同社は今日2022年12月31日までの第2期財務業績を発表した。同社は2022年12月31日までの10-Q表四半期報告書を米証券取引委員会に提出した
1月，我々は最初のOPMD患者がBB−301開発計画の自然歴史段階に入り，スクリーニング過程が急速に行われてきたことを興奮して発表した。Benitec執行主席兼最高経営責任者Jerel A.Banks，M.D.，Ph.D.は：第一名の患者の登録は著者らの中心臨床開発目標、即ち第一剤BB-301を管理し、2023年に中期臨床結果を報告することを支持した
Banks博士は続けて，OPMD自然病歴(NH)研究は，各OPMD被験者のBB−301服用によるOPMDに関連する嚥下困難の治療前6カ月の治療前観察期を代表している。NH研究所に必要な6カ月の放射線および臨床評価を完了した後、参加者はBB−301段階1 b/2 a治療研究に参加する資格があり、BB−301が使用される
運営更新
BB-301による眼咽頭筋ジストロフィー(OPMD)治療の開発に関連する重要なマイルストーン及び会社の他の最新の進展の概要は以下の通りである
BB−301臨床開発計画の概要：
| • | BB−301臨床開発計画は米国、カナダ、フランスで行われ、この計画の主な内容は以下のようにまとめられる |
| • | この計画には約76週間の後続行動が含まれ、私たち は含まれると予想される |
| • | OPMD自然病歴(NH)研究：6ケ月の治療前観察期に、各研究参加者のOPMDによる嚥下困難(嚥下障害)のベースライン処置と自然病歴を評価するために用いた |
| • | BB-301用量：1日のBB-301用量は、1 b/2 a期の単一腕、開放ラベル、順序、用量増分コホート研究を開始するために、BB-301は各対象の咽頭筋肉に直接注入される |
| • | 1 b/2 a段階治療評価：服薬後52週間のフォローアップを行い、BB-301の1 b/2 a段階治療研究の主要および二次終点について結論的評価を行い、中期臨床結果はBB-301使用後の90日ごとに公表される予定である |
| • | OPMD NH研究は、各OPMD被験者のベースライン時の嚥下障害レベルを決定し、以下の定量的放射線学的測定(すなわちビデオ透視嚥下研究またはVFSS)を使用することによって、嚥下障害の後続進展を評価する。以下に概説するVFSSは共同で全世界の嚥下機能と咽頭収縮筋(即ちその機能悪化によるOPMD疾患の進展を招く筋肉)機能の客観的な評価を提供した |
| • | 総咽頭残留物パーセンテージ(C 2−4)2 |
| • | 最大収縮時の咽頭面積(PhAMPC) |
| • | 動画像嚥下毒性分類(概要) |
| • | 分子残基 %(C 2-4)2、梨状洞残留物%(C 2-4)2他の咽頭残留物%(C 2−4)2 |
| • | 正規化残留率尺度vNRRSp) |
| • | 咽頭構造比(PCr) |
| • | NH研究では，全世界嚥下能力と中咽頭嚥下障害の臨床測定と，2種類の異なる患者が報告した結果ツールを用いて，中咽頭嚥下障害を評価することを目的としている |
| • | NH研究で6ケ月のフォローアップを完了した後、参加者はBB-301段階1 b/2 a治療研究に参加する資格がある |
| • | BB−301 1 b/2 a段階治療研究： |
| • | これが人間の第一人者(FIH)研究は、OPMD患者へのBB-301用量筋肉注射の安全性および臨床活性を評価する |
| • | FIH研究の主な終点は安全性である |
| • | 二次端末は、一連の臨床およびビデオ透視評価を使用することによって、OPMD嚥下障害を有する被験者の嚥下効率、嚥下安全性、および咽頭収縮筋機能に対するBB-301の影響を決定することを目的としている。重要なのは，FIH研究で採用されている個々の臨床やビデオ透視評価は，NH研究で用いられている評価と同様に，臨床と統計分析の比較を促進することである |
| • | 主要終点および二次終点は、BB-301筋肉注射(1日目)後の各90日以内に評価される |
| • | NH研究期間中に行ったVFSSと臨床嚥下評価で特徴付けられたOPMD研究参加者毎の嚥下障害のNHは，NH研究から治療研究への移行時のBB−301の安全性と有効性の比較評価のベースラインとした |
臨床開発計画の規制更新：
北米：
| • | 2022年第4四半期には，米国のリーディング臨床サイトがオープンし，現在ではNH研究への被験者募集が開始されている |
| • | カナダリーディング臨床サイトの総合NH研究試験パッケージを研究倫理委員会(REB)に正式に提出する計画が進められており，2023年第2カレンダー四半期に完成する予定である |
| • | カナダでは，臨床研究サイトの活性化とOPMD 患者のスクリーニングと登録はREBの承認を得る必要がある |
| • | 新薬(IND)申請と臨床試験申請(CTA)は2023年第2四半期に承認される予定である。米国の1 b/2 a期治療研究では，OPMD被験者へのBB−301投与を開始するためには，IND許可を得る必要がある。カナダの1 b/2 a期治療研究では，OPMD被験者へのBB−301投与を開始するためにCTA許可を得る必要がある |
| • | 6ヶ月間のNH研究追跡とBB−301段階1 b/2 a治療研究の資格確認を経て、最初のNH研究対象は2023年第3のカレンダー四半期にBB−301治療を受ける資格があると予想される。BB−301の使用から約90日後に発表される予定である |
フランス：
| • | 2023年第2のカレンダー四半期に全面BB-301研究のCTA申請を完了する予定であり、6ヶ月の治療前観察期間、1日のBB-301用量、およびその後の52週間のフォローアップ期間を含む |
財務的ハイライト
2023年第2四半期の財務実績
2022年12月31日までの四半期収入は14，000ドルですが、2021年12月31日までの四半期収入は25，000ドルです
2022年12月31日までの四半期の運営費は560万ドルだが、2021年12月31日までの四半期の運営費は490万ドル。同社では380万ドルの研究·開発費が発生しているが、2021年12月31日現在の比較可能な四半期は310万ドル。研究と開発費用は主にOPMDプロジェクトと関連がある。この6ケ月間の前年比増加はBB-301規制毒理学研究と平行分析方法の開発、鑑定と検証プロジェクトの結論、及びGMP製造プロジェクトと自然歴史研究の継続を反映した。2022年12月31日までの四半期では、一般·行政費は190万ドルだが、2021年12月31日までの四半期は170万ドル。12月31日までの3カ月間の前年比増加は、高いボーナスや法律費用と関連しているが、一部は低い上場と届出費用および株式ベースの報酬によって相殺されている
2022年12月31日までの四半期運営損失は560万ドルだったが、2021年12月31日までの四半期赤字は480万ドルだった。2022年12月31日までの四半期、株主が占める純損失は540万ドル、あるいは1株当たりの基本的な赤字は0.20ドルであるが、2021年12月31日までの四半期の純損失は480万ドル、あるいは1株当たりの基本的な赤字は0.59ドルである。同社は2022年12月31日現在、1050万ドルの現金と現金等価物を持っている
ベニテック生物製薬会社です
合併貸借対照表
(単位：千、額面及び株式を除く)
| 2022年12月31日 | 六月三十日 2022 |
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| (未監査) | ||||||||
| 資産 |
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| 流動資産： |
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| 現金と現金等価物 |
$ | 10,537 | $ | 4,062 | ||||
| 制限現金 |
14 | 14 | ||||||
| 貿易その他売掛金 |
68 | 3 | ||||||
| 前払い資産とその他の資産 |
356 | 741 | ||||||
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| 流動資産総額 |
10,975 | 4,820 | ||||||
| 財産と設備、純額 |
139 | 222 | ||||||
| 預金.預金 |
25 | 25 | ||||||
| その他の資産 |
116 | 135 | ||||||
| 使用権 資産 |
650 | 771 | ||||||
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| 総資産 |
$ | 11,905 | $ | 5,973 | ||||
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| 負債と株主権益 |
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| 流動負債： |
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| 貿易とその他の支払い |
$ | 1,830 | $ | 1,880 | ||||
| 従業員の福祉を計算する |
396 | 400 | ||||||
| 賃貸負債、流動部分 |
263 | 252 | ||||||
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| 流動負債総額 |
2,489 | 2,532 | ||||||
| 賃貸負債、流動分を差し引く |
422 | 559 | ||||||
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| 総負債 |
2,911 | 3,091 | ||||||
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| 引受金及び又は有事項(付記11) |
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| 株主権益： |
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| 普通株、額面0.0001ドル-許可発行160，000，000株；それぞれ2022年12月31日と2022年6月30日に27，981，161株と8，171，690株を発行·発行する |
3 | 1 | ||||||
| 追加実収資本 |
168,720 | 152,453 | ||||||
| 赤字を累計する |
(158,831 | ) | (148,327 | ) | ||||
| その他の総合損失を累計する |
(898 | ) | (1,245 | ) | ||||
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| 株主権益総額 |
8,994 | 2,882 | ||||||
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| 総負債と株主権益 |
$ | 11,905 | $ | 5,973 | ||||
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付記はこれらの総合財務諸表の構成要素である
ベニテック生物製薬会社です
合併経営報告書と全面赤字
(未監査)
( 1株当たりと1株当たりの金額を除く、千単位)
| 3か月まで | 6か月まで | |||||||||||||||
| 十二月三十一日 | 十二月三十一日 | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 収入： |
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| 顧客からの許可収入 |
$ | 14 | $ | 25 | $ | 14 | $ | 25 | ||||||||
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| 総収入 |
14 | 25 | 14 | 25 | ||||||||||||
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| 運営費 |
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| 研究開発 |
3,761 | 3,146 | 6,421 | 5,926 | ||||||||||||
| 一般性と管理性 |
1,863 | 1,714 | 3,783 | 3,756 | ||||||||||||
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| 総運営費 |
5,624 | 4,860 | 10,204 | 9,682 | ||||||||||||
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| 運営損失 |
(5,610 | ) | (4,835 | ) | (10,190 | ) | (9,657 | ) | ||||||||
| その他の収入(損失)： |
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| 外貨取引損益 |
161 | 48 | (346 | ) | (193 | ) | ||||||||||
| 利子支出，純額 |
(9 | ) | (11 | ) | (18 | ) | (12 | ) | ||||||||
| その他の収入、純額 |
50 | — | 50 | — | ||||||||||||
| 投資が未実現損失 |
(3 | ) | (23 | ) | — | (5 | ) | |||||||||
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| その他の収入(赤字)を合計して純額 |
199 | 14 | (314 | ) | (210 | ) | ||||||||||
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| 純損失 |
$ | (5,411 | ) | $ | (4,821 | ) | $ | (10,504 | ) | $ | (9,867 | ) | ||||
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| 他の全面的な収入： |
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| 外貨換算収益を実現しない |
(160 | ) | (57 | ) | 347 | 182 | ||||||||||
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| その他総合収入合計 |
(160 | ) | (57 | ) | 347 | 182 | ||||||||||
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| 全面損失総額 |
$ | (5,571 | ) | $ | (4,878 | ) | $ | (10,157 | ) | $ | (9,685 | ) | ||||
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| 純損失 |
$ | (5,411 | ) | $ | (4,821 | ) | $ | (10,504 | ) | $ | (9,867 | ) | ||||
| 1株当たり純損失： |
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| バステッドと希釈 |
$ | (0.20 | ) | $ | (0.59 | ) | $ | (0.55 | ) | $ | (1.21 | ) | ||||
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| 加重平均流通株数：基本と希釈 |
27,561,766 | 8,171,690 | 19,208,738 | 8,171,690 | ||||||||||||
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付記はこれらの連結財務諸表の構成要素である
Benitec Biophma Inc.について
Benitec Biophma Inc.(BenitecあるいはThe Company)は開発段階の生物技術会社であり、新型遺伝子薬物の発展を推進することに集中し、本部はカリフォルニア州ハイワードに置かれている。この特許プラットフォームはDNA配向RNA干渉、あるいはddRNAiと呼ばれ、RNA干渉或いはRNAiを遺伝子治療と結合し、単一投与後に病原遺伝子を持続的に沈黙させることに役立つ薬物 を創出する。同社は，眼咽頭筋ジストロフィー(OPMD)を含む慢性や生命にかかわるヒト疾患の治療にddRNAiによる療法を開発している。同社の全面的な概要については、Benitecのサイト：www.benitecc.comをご覧ください
前向きに陳述する
本文で述べた歴史情報以外に、本プレスリリースで述べた事項は展望性陳述を含み、Benitecのその候補製品の開発と商業化に関する計画、臨床前と臨床試験を開始と完成する時間、患者募集と臨床試験用量の時間、予想される規制申告時間、ddRNAiとBenitecの候補製品の臨床効用と潜在属性及びメリット、将来可能な対外許可と協力、知的財産権状況とより多くの融資源を獲得する能力、及びその他の展望性陳述を含む
これらの展望的陳述は、予期しない遅延、さらなる研究開発および臨床試験の結果が適用される規制基準または保証の継続開発を達成することができないか、または開発を保証するのに十分な数の被験者を募集する能力、FDAおよび他の政府当局の決定、会社がその特許および他の知的財産権を保護および強制する能力、パートナーおよび他の第三者との関係への会社の依存、および実際の結果が大きく異なるリスクおよび不確実性要因をもたらす可能性があることの影響を受ける会社の現在の予想に基づいている。会社製品および会社パートナーの製品の有効性または安全性；会社製品および会社パートナー製品に対する市場の受容度；市場競争；販売、マーケティング、製造および流通要件、予想以上の費用、訴訟または戦略活動に関連する費用；会社は収入を増加させ、追加融資を得ることによって資本需要を満たす能力；私たちの資本構造を含む市場状況および他の要因を考慮すると、私たちは経営を継続する能力；会社はその現金および現金等価物がその業務計画を実行するのに十分な時間長を期待する；現在の新冠肺炎の大流行の影響はSARS-CoV-2会社の業務および臨床前および将来の臨床試験に悪影響を及ぼす可能性のあるウイルス；現地、地域、国および国際経済状況および事件の影響、および会社が米国証券取引委員会に提出した報告で時々詳述されている他のリスク。会社にはこのような前向きな陳述を更新する意図や義務は何もない
投資家関係連絡先：
ウィリアム·ウィンダム
ソールベリー戦略伝播副社長
電話：646-378-2946
メール：wwinham@soleburystrat.com