サレプタ治療会社(ナスダックコード：SRPT)モルガン大通医療会議カリフォルニア州サンフランシスコ2023年1月9日ダグ·イングラム社長とCEOグラフ99.2

前向きな陳述は、このプレゼンテーションに“前向きな陳述”を含む。歴史的事実ではないいかなる陳述も前向きな陳述と見なすことができる。“信じる”、“予想”、“計画”、“予想”、“将”、“可能”、“意図”、“準備”、“見る”、“可能”、“可能”などの言葉、および同様の表現は、前向き陳述を識別することを目的としている。これらの展望的な陳述は、将来の運営、財務業績、予測に関する陳述を含む；私たちは現在私たちが現在承認している3つの療法に対する2023年の指導、純収入は9.25億ドルを超える；私たちの稀な疾病領域における機会；私たちのRNA技術、遺伝子治療および遺伝子編集の潜在的な解決策と市場機会；私たちの技術と科学的方法の潜在的なメリット；PMOとPPMOの潜在的な利点；SRP-9001がDuchenne軌跡を変化させる潜在的な潜在的変化性メリット、DAPCの潜在的回復、CKの減少と組織病理学の改善、および時間の経過とともにSRP-9001から改善利益を得る潜在力を含む；私たちは9001-dytsrophinタンパク質が合理的に臨床利益を予測する可能性があると信じている；私たちの内部遺伝子治療能力はパートナーから称賛され、SRP-9001の需要を満たし、承認されれば、持続的な改善によってアップグレードを推進し、競争コストを推進すると信じている。私たちは、変革的な使い捨て療法SRP-9001のシステムコストは、それが杜興コミュニティに提供する価値よりも低くなると信じている；遺伝子療法の様々な疾患への適用の潜在力；私たちの協力とパートナーシップの潜在力；そして予想されるマイルストーンと計画は、私たちがSRP-9001諮問委員会の会議を受ける可能性があると信じている, 2023年にSRP-9001を発売し、SRP-9001が承認されれば、年末に私たちのSRP-9001検証性試験の読み取り値を公表し、2024年前に追加研究を行った後にSRP-9001の利用可能なラベルを拡大し、SRP-9001などの革新的な使い捨て療法価値の全体的な方法に対する私たちの観点を発表し、2023年末までに約30件の臨床試験が行われ、引き続き私たちのパイプを構築し、SRP-9001が承認されれば、私たちの将来の財務表現への期待を予想する。2026年までに、SRP-9001が承認されれば、来年までに現金の増加と利益を達成し、私たちの指導を更新し、SRP-9001が承認されれば、2023年のSRP-9001純売上を含むように私たちの指導を更新し、2026年までにSRP-9001の純製品収入は40億ドル近くになり、50億ドル近くの純製品地点に追跡されると予想される。これらの展望的陳述はリスクと不確実性に関連しており、その多くは私たちがコントロールできないものであり、現在の私たちの業務に対する信念、期待、仮説に基づいている。これらのリスクと不確定性のため、実際の結果と財務状況はこれらの展望的陳述で述べたり暗示したりする内容と大きく異なる可能性があり、これらのリスクと不確定要素は私たちの業務、運営結果、取引価格に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。他にも、潜在的な既知のリスク要因は、私たちはEXONDYS 51、VYONDY 53およびAMONDYS 45に関するFDAのすべての承認後の約束および要求をタイムリーにまたは根本的に遵守できない可能性がある；PPMOおよび遺伝子治療に基づく候補製品を含む異なる計画のデータは、規制承認を得るのに不十分である可能性があり、戦略パートナーとの製品を含む候補製品を含む, 様々な原因のため、商業化に適した実行可能な治療法を産生できない可能性があり、未来の研究の結果は過去の陽性結果と一致しないかもしれない、あるいは監督部門の候補製品の安全性と有効性に対する承認要求を満たしていない；臨床前試験と早期臨床試験の成功、特に小患者サンプルに基づいていれば、今後の臨床試験が成功することを確保できない；新冠肺炎の大流行の影響；様々な理由で、各当事者が合意下の約束および義務、製品開発および製造制限に固有の挑戦および不確実性を履行できないこと、またはDuchenneおよびLGMD患者の実際の人数が推定より少ない場合、私たちの収入および利益を達成する能力が不利な影響を受ける可能性があることを含む、戦略的パートナーの合意に関連する予想される収益および機会が達成できない可能性があり、または期待よりも長い時間を要する可能性がある。私たちは製品の需要を正確に予測することができず、製品の需要を満たすために製造能力を確保することができず、製品の可用性を損なう可能性があり、私たちの候補遺伝子治療製品の研究開発と潜在的な商業化を含む様々な計画を支持するために、メーカーへの依存を満たすことができません。私たちは十分な品質と数量あるいは十分な時間で候補製品の生産規模を拡大することができないかもしれません。現在の精算モデルは私たちの候補遺伝子治療製品の独特な要素に適応できないかもしれません。私たちの予想や計画を満たす規制マイルストーンとスケジュールを含む、私たちの業務計画と目標を実行できないかもしれません, これらのリスクおよび不確実性は、臨床開発計画に限定されないが、我々の候補製品を市場に投入する理由は、我々の財務および他の資源が存在する可能性のある制限、生産中にタイムリーに予見または解決されていない製造制限、規制、裁判所または機関の決定、例えば米国特許商標局の決定、およびSareptaが米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)および他の米国証券取引委員会に提出された文書において、その最近の10-K表年次報告、最近の10-Q表四半期報告、および他の米国証券取引委員会文書で重点的に識別されたリスクを含む。Sareptaが直面しているリスクと不確実性に関する詳細な説明は、Sareptaが米国証券取引委員会に提出した文書を確認することをお勧めします。私たちは投資家たちにこの報告書に含まれている前向きな陳述に過度に依存しないように注意する。本陳述における前向き陳述は、本陳述の日にのみ行われ、Sareptaは、法的要求を適用することを除いて、その前向き陳述を公開更新するいかなる義務も負わない。

ベンジャミンがデュース筋ジストロフィー症のBellwether時刻

SRP−9001蓄勢，杜氏筋ジストロフィーの軌跡を改造する

1.Birnkantら。柳葉刀神経。2018年3月；17(3)：251-267；2.Vermaら。臨床小児科(フェラ)。2010年11月；49(11)：1011-7；3.Aartsma-Rusら。ふん、Mutat。2009年3月30日(3)：293-9；4.Duchenne UK，Stages of Duchenne https：//www.duchenneuk.org/Pages/FAQs/Category/Stages-of-Duchenne(最後のアクセスは2018年8月)；5.Janssenら。J·神経。2014年7月；261(7)：1269-88；6.ラルとグリーン。Acta Myol。2012年10月；31(2)：117-20；7.Koekら。神経筋症J。2017年；4(4)：293-306；8.ライダーら。孤児J希少Dis.2017年4月26日；12(1)：79；9.Birnkantら。柳葉刀神経。2018年4月、17(4)：347-361、10.アーチャーら。脊柱外科雑誌は，2016年9月；2(3)：185−19；11.LoMauroらであった。これが臨床リスク管理です2015年28；11：1475-88。Duchenneは進行性であり、不可逆的な筋肉損傷と機能喪失を招き、dystrophinによる筋損傷1，2，3出生2-5歳5-10歳7-15歳10-14歳8-30歳10-30歳15-30歳20-30年遅延マイルストーン、ゴルジ徴候と足趾歩行1，2，4歩行困難、バランスと階段登り、姿勢変化、歩行補助器の使用には1，2，4上肢の痛みと制限2，4，5 Loaと車椅子は約12歳，2，4，6，7，8件の病気上肢機能喪失1，2，9，7，8を使用する必要がある。5肺機能低下1心筋症と心不全4、9夜間機械換気は24時間人工呼吸まで進展し、6、7、8、9、11進行性と不可逆性筋肉損傷による早期死亡0 5 10 15 20 25 30年高爾指標足趾歩行

栄養不良蛋白関連蛋白複合体(DAPC)回復機能を回復する

Becker筋ジストロフィー(BMD)が短縮したdystrophin蛋白はdystrophinの重要成分3-7正常MUSCLE 3-7 61 Yo動態PATIENT 8-9 1を保持した。生物薬用植物。2017年；31(4)：317-334。2.侍従·Kら。遺伝子をハミングする方法。2016年；27(1)：1-12。3.高勤ら。生理学的複合剤。2015年；5(3)：1223。4.Harper SQら。自然医学です。2002年；8(3)：253。5.ネルソンDMら。人間のムーア·ギネットです2018年27(12)：2090。6.Fairclough RJ，et al.ナント·レイフ·ギネットです2013；14：373-378。7.Aartsma-Rus Aら。筋肉神経です。2006；34(2)：134-144。8.イングランドの誰から大自然。1990年；343(6254)：180-182。9.ウェルズDJら。ムーア·ギネットです1995年；4(8)：1245-1250。BMD患者−1，2関心タンパク質を産生する機能短縮バージョン

BMD短縮dystrophin蛋白はdystrophin 3−7 Sarepta SRP−9001 DYSTROPHIN 3−7 61 YO動態PATIENT 8−9 1のキーエレメントを保持した。生物薬用植物。2017年；31(4)：317-334。2.侍従·Kら。遺伝子をハミングする方法。2016年；27(1)：1-12。3.高勤ら。生理学的複合剤。2015年；5(3)：1223。4.Harper SQら。自然医学です。2002年；8(3)：253。5.ネルソンDMら。人間のムーア·ギネットです2018年27(12)：2090。6.Fairclough RJ，et al.ナント·レイフ·ギネットです2013；14：373-378。7.Aartsma-Rus Aら。筋肉神経です。2006；34(2)：134-144。8.イングランドの誰から大自然。1990年；343(6254)：180-182。9.ウェルズDJら。ムーア·ギネットです1995年；4(8)：1245-1250。トランスジェニック-興味のあるタンパク質を生成する機能バージョン1，2

SRP-9001は、Duchenne 1-6 AAVRh 74ウイルスベクター1-2 MHCK 7プロモーター3 SRP-9001抗筋ジストロフィータンパク質トランスジェニック4-6親和性が最大となる組織において、骨格筋および心筋組み立てDAPCの相対的に低い以前に存在する免疫レベルおよび良好な安全性特徴を最大限に発現するように合理的に設計されており、心筋において発現を増強することは、収縮力を維持するための血影卵白様反復配列2および3を含む。Neurosci Lett 2012；627：90-99。2.Chicoine LGら。Mol Ther 2014；22：713-724。3.Salva MZら。マット2007；15：320-329。4.ロディノ-クラパーカーら。“Hum Mol Genet 2013”；22：4929-49375Harper SQら。NAT Med 2002；8：253−261。6.ネルソンDMら。Hum Mol Genet 2018；27：2090-2100。

非臨床概念検証：TA Wt MDX-LR 1.33 e 14 4.01 e 14 vg/kg vg/kg P におけるSRP-9001 dystrophinの発現はパワー出力骨格筋横隔膜心臓WT MDX 4.43 x 1013 vg/kg 7.00 x 1014 vg/kg 1.33 x 1014 vg/kg 4.01 x 1014 vg/kg比力と相関した

SRP-9001治療はDAPCを回復させ、CKは低下し、組織病理学的改善野生型DMDXun治療マウス1.33×1014 vg/kg SRP-9001 SGCB合併血清クレアチンキナーゼWt MDX 1.33 e 14未治療Vg/kg P

抗筋ジストロフィー蛋白SRP-9001の発現、伝達、研究102第1および第2部分目標用量a(早期開発過程)(n=29)研究103(意向ビジネス過程)(n=20)生組織検査時の平均年齢(年)W 12 5.4.4ベクターゲノムコピー数bベースラインからW 12への平均変化(範囲)3.3.9 3.4(1.3-8.1)(0.3-7.3)(0.7-9.8)SRP-9001抗筋ジストロフィータンパク質の発現(Westernブロット、正常発現率)ベースラインからW 12(範囲)への平均変化74.3 38.6 54.2(13.5-182.6)(-1.1-114.7)(4.8-153.9)繊維強度(%)制御)ベースラインからW 12(範囲)への平均変化93.6 c 61.6 66.5(58.8-157.8)(-7.7-138.1)(-9.6-263.6)ベースラインからW 12 81.2 c 64.1 48.3(73.5-96.2)(-7.3-96.1)(1.1-84.4)への平均変化率IF=免疫蛍光；PDPF=抗筋ジストロフィー蛋白陽性線維のパーセンテージ。データ抽出日：9001-101：15 2021年6月；9001-102：2021年5月12日；9001-103：09 2022年2月a標的用量=1.33×1014 Vg/kg。b定量ポリメラーゼ連鎖反応はSRP-9001-101研究におけるベクターゲノムコピーの分析に用いられ、ddPCRはSRP-9001-102および-103の研究に用いられた。SRP−9001−102および−103とは異なる方法を用いて、SRP−9001−101におけるIFおよびPDPF値を計算研究する。被験者4の腓腹筋線維における正常対照群の処理前、処理後のβ−グルカンの発現

時間の経過に伴い利益改善1 1年1年2年4年研究102部分2目標用量研究の総合治療効果分析103研究102部分1研究101 20例52例20例20例20例20例20例20例20例20例20例20例4例CK陽性バイオマーカーの強発現減少2.4点3.2点3.2点3大量の臨床前と臨床データ支持SRP-9001を疾病修正者として、すべてのNSAA採点は傾向が一致する外部対照群と比較した。最小二乗法で計算します。Mendell，J.らは，“2022年WMS会議とアーカイブデータ”である。最小二乗法で計算します。Zaidman，C.らは，“2022年ICNMD会議とアーカイブデータ”である。中央値を用いて計算する.ファイルの中のデータ。最小二乗法で計算します。Mendell，J.らは，“2022年ICNMD会議とアーカイブデータ”である。2分2 5分4 9.4分5

9月10月12月1月2月3月5月6月SRP-9001経路BLA提出BLA優先審査許可PDUFA日付(2023年5月29日)2023年夏季治療の第1名患者

内部遺伝子治療能力はパートナーから称賛された：SRP-9001専用Sarepta施設と能力を発売する需要分析、過程開発と品質管理ベクトルと薬物製品の開発非臨床毒物製造設備が完備したAD/QC実験室による滴定/放出を検証する方法の持続的な革新と改善は約140，000平方メートルである。英フィナンシャル·タイムズ紙初期研究と開発およびプロセス開発(オハイオ州コロンブス)のための次世代技術を開発して効率を向上させ、COGS(例えば、懸濁製造プロセス)のアンドーバーおよびバーリントンでのFTEおよびインフラ投資を減少させるために>30 k ft 2施設、MA>300人の技術運営および製造に特化した従業員サポートマサチューセッツ州ベッドフォードの遺伝子治療能力施設外部パートナーが状態プラスミドの生産Sarepta組合せベクター生産の能力を記述するSarepta分析テスト専用空間専用FTEサポートSarepta計画外部パートナー概要+混合方法は、持続的な改善によってアップリンクを推進し、競争コストを推進する

革新的治療の質を評価する全体方法調整後の生命年獲得純コスト堅持-改善要素減少不確定要素が伝染の恐怖保険価値疾病の深刻性に対する希望の価値実際選択価値生産力公平科学オーバーフローLakdawallaなど。衛生保健の価値要素を定義する−衛生経済学的手法：ISPORタスクフォース報告[3]“健康の価値”は、第21巻、2018年第2期、第131-139ページ。ISSN 1098-3015、https：//doi.org/10.1016/j.jval.2017.12.007。

杜興RNAに基づくPMO特許経営権の強い製品総収入2019年2021年2023年3.81億ドル4.56億ドル6.12億ドル>9.25億ドル(指導)~2012年12月31日の現金20億ドル(未監査)収入はPMO特許経営権の製品純収入を代表する。8.433億ドル(監査なし)第4四半期収入2.355億ドル(未監査)

成長戦略：現在と未来のチャンスを利用して、遺伝子薬物独自技術プラットフォームにおける私たちのリード3深さを確保し、神経筋肉、心臓と神経領域のパイプラインを推進し、未来の成長40+計画3杜興と肢帯型2 E筋ジストロフィー後期計画3 SRP-9001-主導遺伝子治療とFDAが許可した第4の収入が10億ドルに近い薬物の可能性RNA遺伝子治療遺伝子編集40億ドルピーク売上高~30‘22 E’23 E‘24 E’25 E‘26 E経路利益が行われている臨床試験で利益を上げている

しかし何よりも、私たちは未来を作っている。2023年Sarepta Treateutics Inc.すべての権利を留保する。

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