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礼来社とProQRはRNA編集協力を拡大する
新しいプロトコル は、ProQRを利用したAximer技術の高有罪判決目標に対する追加資産の発見と開発をサポートする
インディアナポリス、オランダライトン、マサチューセッツ州カンブリッジ、2022年12月22日(Global Newswire)-礼来会社(ニューヨーク証券取引所コード：LLY)とProQR治療会社(ナスダックコード：PRQR)は今日、彼らの許可と協力協定を拡大し、新しい遺伝子薬物の発見、開発、商業化に専念することを発表した。
この最初の2021年9月に発表された協力は、肝臓および神経系の疾患を標的とするために、ProQR独自のAximerリボ核酸編集プラットフォームを適用した。これまでの仕事過程を通じて、このプラットフォームの進展は編集効率を著しく高め、肝臓と神経系の生物分布を改善し、新しい潜在的な応用を開拓し、既知の突然変異を是正できるだけでなく、特定の転写産物に保護性変異体を導入することができる。今回の拡大協力を通じて、礼来社とProQRはAximerプラットフォームのさらなる応用を探索し、高度に満足されていない医療需要を有する疾患患者に新しい革新的な治療法を提供する。
遺伝子医学研究所のアンドリュー·C·アダムス博士と礼来社の上級副社長は“将来の薬物の発見と開発には時間、持続的な革新が必要であり、最も重要なのは協力だ”と述べた。我々はProQRのパートナーとのこれまでの進展に印象的であり，RNA編集が他のより持続的な療法の重要な代替案になると信じている“と述べた
ProQR創業者で最高経営責任者のDaniel·A·ドポール氏は、“礼来社との最初の協力は、我々のAximer RNA編集技術プラットフォームを利用して、引き続き順調に進んでおり、より多くの目標を含むパートナー関係を拡大し、礼来会社がより多くの目標を選択することを可能にしている”と述べている。礼来社はRNA治療領域の先頭者であり、私たちが拡大したパートナー関係はADARを介したRNA編集における私たちの指導的地位、私たちの強力な知的財産権及び私たちが広く適用するAximerプラットフォームの技術潜在力の再検証である。礼来会社と一緒に患者の生活に影響を与えることを期待している
拡張プロトコルの条項によると、礼来社はProQRのAximerプラットフォームを介して中枢神経系および末梢神経系のより多くの標的を獲得する。ProQRは、プリペイドと株式投資を含む7500万ドルを得る。礼来社は、5000万ドルの代価で、パートナー関係をさらに拡大する選択権を行使する能力があるだろう。また、礼来会社は、その完全所有のためのパイプを選択して、同社独自の輸送技術をProQRに提供することができる。
2021年9月の元の合意と今日発表された礼来社との拡張協定によると、ProQRは計約37.5億ドルにのぼる研究、開発、商業化のマイルストーン、および製品販売数の中央値までの等級版税を取得する資格がある。
Aximerについて®
ProQRはAximerと呼ばれる次世代RNA塩基編集技術を開発しており、この技術は異なるタイプの疾病のために新しい薬物を生産する可能性がある。Aximerの“編集オリゴヌクレオチド”或いはeONSは、ヒト細胞に存在するADAR(RNAに作用するアデノシンデアミナーゼ)と呼ばれる分子機序を用いて、高度特異性とbr}の的確な方式でRNAのモノヌクレオチド変化を調節する。Aximer eonsは、内因性発現のADARを募集して指導し、RNA中のアデノシン(A)をイノシン(I)-イノシンに変更し、オルニチン(G)-病原性変異を有するRNAを正常(野生型)RNAに戻し、タンパク質発現を調節するか、またはタンパク質を変化させ、疾患の予防または治療を助ける新しい機能を有するようにすることを目的としている。
ProQRについて
ProQR治療会社は，変革的なRNA療法を創出することで人々の生活を変えることに取り組んでいる。ProQRはAximerと呼ばれる次世代RNA技術を開発しており、この技術は細胞自身の編集機序ADARを用いてRNA中で特定の一ヌクレオチド編集を行い、突然変異を逆転或いは蛋白質発現を調節し、そして稀と流行疾患に対して需要が満たされていない新型薬物を産生する可能性がある。私たちの独自のRNA修復プラットフォーム技術に基づいて、私たちは患者と家族を中心に、私たちの導管を拡大している。ProQRに関するより多くの情報は、www.proqr.comにアクセスしてください。
礼来会社について
礼来会社は愛と発見を組み合わせて、世界各地の人々をより良く生活させる薬を作っています。ここ150年私たちは人生を変える発見を開拓してきました今日私たちの薬は世界の4700万人以上を助けています生物技術、化学と遺伝子薬物の力を利用して、私たちの科学者は世界のいくつかの最も重大な健康挑戦を解決し、糖尿病看護を再定義し、肥満を治療し、その最も破壊的な長期影響を減少させ、アルツハイマー症との闘争を推進し、いくつかの最も虚弱な免疫系疾患に解決策を提供し、そしてbrが最も治療しにくい癌を制御可能な疾患に転換するために、新しい発見を緊急に推進している。より健康な世界へのすべてのステップで、私たちは一つの原動力を持っている：数百万人の人々の生活をより良くする。これには，我々の世界の多様性を反映した革新的な臨床試験を提供し，我々の薬品が入手可能で負担できることを確保する努力が含まれている。より多くの情報を知るためには、lilly.comとlilly.com/ニュース編集室 にアクセスしたり、Facebook、Instagram、LinkedInで注目してください。C-LLY
ProQRに対する前向き陳述
本プレスリリースは 個の前向き陳述を含む.歴史的事実陳述を除いて、他のすべての陳述は前向き陳述であり、通常、“予想”、“信じ”、“可能”、“推定”、“予想”、“目標”、“ ”、“予定”、“期待”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“ ”、“すべき”、“将”、“将”などの用語で表される。このような前向きな陳述は、プリペイド、持分投資、協力によってカバーされる製品の商業製品販売(あれば)のマイルストーンおよび特許使用料支払い、ならびに私たちの技術および候補製品の潜在力を含む、礼来会社との協力および期待収益に関する陳述を含むが、これらに限定されない。前向きな陳述は、経営陣の信念と仮定、および本プレスリリースの日までに管理職が得ることができる情報に基づいている。多くの理由から、私たちの実際の結果は、これらの展望的陳述で予想される結果と大きく異なる可能性があり、これらに限定されるものではないが、我々がForm 20-Fに提出した年間報告の一部を含む、米国証券取引委員会に提出された文書中のリスク、不確実性、および他の要因を含む。これらのリスクおよび不確実性には、我々と私たちのパートナーの臨床前研究および他の開発活動のコスト、時間、結果、これらのパートナーの運営および活動が減速または停止する可能性がある；グローバル市場における供給および物流の不足および圧力、私たちの契約製造業者またはサプライヤーが研究および開発のための材料を提供することへの依存、およびサプライヤーまたは契約製造業者の供給中断または遅延のリスク、パートナーとの協力の予期される利益を確保、維持し、実現する能力が含まれている, 礼来会社との協力；可能な損害、知的財産権の獲得と知的財産権の獲得のコスト、研究開発過程で新しいデータを生成する際に発生する可能性のある安全または効果の問題 ；一般業務、運営、財務と会計リスク、および第三者の訴訟と紛争に関連するリスク を含む。これらのリスク、不確実性、および他の要因を考慮して、あなたはこれらの前向きな陳述に過度に依存してはいけません。私たちは、法的要件がなければ、未来に新しい情報が利用可能であっても、これらの前向きな陳述を更新する義務を負いません。
礼来社の前向き陳述
本プレスリリースは、礼来会社とProQR協力のメリット、礼来会社の研究開発戦略、および協力に関連するProQRに支払い可能な展望的陳述(この用語は1995年の個人証券訴訟改革法案で定義されている)を含み、礼来会社の現在の信念および期待を反映している。しかし、いかなるこのような約束と同様に、薬物研究、開発、商業化の過程には巨大なリスクと不確実性が存在する。他の事項以外にも、礼来社が協力の期待収益を実現することは保証されず、協力が商業的な成功製品 を生む保証もなく、礼来社が予想通りにその戦略を実行することも保証されない。これらおよび他の実際の結果が礼来会社の予想とは異なるリスクおよび不確実性をもたらす可能性のあるさらなる議論については、礼来会社が米国証券取引委員会に提出した10-Kフォームおよび10-Qフォームファイルを参照されたい。礼来社は、本プレスリリースの日以降に発生した事件を反映するために前向き陳述を更新する義務はありません。
ご参照ください
Jordan Bishop；jordan.Bishop@lilly.com；317-473-5712(礼来メディア)
Joe·フレッチャー；jfletcher@lilly.com；
メール：robert.stanislaro@ftiConsulting.com；電話：212-850-5657
Sarah Kiely；skiely@proqr.com； 617-599-6228
Hans Vitzthum；hans@life civisors.com；617-430-7578(ProQR Investors)
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