アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
本四半期末まで
あるいは…。
移行期になります 至れり尽くせり
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
|
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(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
登録者の電話番号は市外局番を含んでいます
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル
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取引 記号
|
各取引所名 それに登録されている
|
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
☐ |
ファイルマネージャを加速する |
☐ |
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☒ |
規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです
2021年11月8日現在登録者は
私たちの業務に関する重大なリスクの概要
私たちは私たちの企業と産業に関連した様々な危険に直面している。これらのリスクには
以上概説したリスク要因は，以下の“リスク要因”と題する第2部1 A項“リスク要因”の節の全文とともに読むべきである。当社の簡明な連結財務諸表および関連付記、および米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出された他の文書を含む、本四半期報告Form 10-Qに記載されている他の情報。以上の概要または以下に完全に説明される危険は、私たちが直面している唯一の危険ではない。私たちが正確に知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確実性は、私たちの業務、財務状況、経営結果、および将来の成長の見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性もある。
i
前向き陳述に関する警告説明
このForm 10-Q四半期報告書には、重大なリスクと不確実性に関連する“米国プライベート証券訴訟改革法”と改正された“1934年証券取引法”第21 E条に適合する前向きな陳述が含まれている。歴史事実に関する陳述以外に、本10-Q表四半期報告に含まれるすべての陳述は、著者らの戦略、未来運営、未来財務状況、未来収入、予想コスト、見通し、計画と管理目標に関する陳述を含み、すべて前向きな陳述である。“予想”、“信じる”、“考慮する”、“継続する”、“可能”、“推定”、“予想”、“予定”、“可能”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“目標”、“到着する”、“会する”、またはこれらの言葉の否定または他の同様の表現は、前向き陳述を識別することを目的としている。すべての前向きな陳述がこのような識別語を含むわけではないにもかかわらず。
本四半期報告におけるForm 10-Qに関する前向きな陳述には、以下の事項が含まれている
II
私たちは私たちの展望声明で開示された計画、意図、または予想を実際に達成できないかもしれません。あなたは私たちの展望的声明に過度に依存してはいけません。実際の結果または事件は、私たちが前向きな陳述で開示した計画、意図、および予想とは大きく異なるかもしれない。我々は，このForm 10-Q四半期報告書の警告的声明に重要な要素が含まれており，特に“リスク要因”の部分では，これらの要因が実際の結果や事件を招く可能性があり，我々が行った前向き声明とは大きく異なると考えられる.しかも、私たちは競争が激しく急速に変化する環境で運営されている。新たなリスク要因や不確定要因が時々出現する可能性があり、管理職がすべてのリスク要因や不確定要因を予測することは不可能である。私たちの前向きな陳述は、私たちが行う可能性がある任意の未来の買収、合併、処置、協力、合弁、または投資の潜在的な影響を反映していない。
あなたはこの四半期の報告書と私たちがアメリカ証券取引委員会に提出した文書を読んで、私たちの将来の実際の結果が私たちが予想していたものと大きく異なるかもしれないことを知るべきです。本Form 10-Q四半期報告書に含まれる前向き陳述は、本Form 10-Q四半期報告の日までに行われたものであり、法律が適用されない限り、新たな情報、未来のイベント、または他の理由でいかなる前向き陳述を更新する義務も負いません。
三、三、
カタログ表
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ページ
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第1部： |
財務情報 |
1 |
第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
1 |
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簡明総合貸借対照表 |
1 |
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簡明総合業務報告書 |
2 |
|
簡明総合総合損失表 |
3 |
|
優先株と株主権益(損失)簡明連結報告書 |
4 |
|
キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
5 |
|
監査されていない簡明な連結財務諸表付記 |
6 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
20 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
33 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
33 |
第二部です。 |
その他の情報 |
34 |
第1項。 |
法律訴訟 |
34 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
34 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
78 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
78 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
78 |
五番目です。 |
その他の情報 |
78 |
第六項です。 |
陳列品 |
79 |
サイン |
80 |
|
四
第1部-財務情報
項目1.財務諸表
YUMANITY治療会社は
簡明合併貸借対照表
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2021 |
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2020 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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有価証券 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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預金.預金 |
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制限現金 |
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販売待ち資産を保有する |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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長期債務の当期部分 |
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リース負債を経営する |
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融資リース債務の当期部分 |
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収入を繰り越す |
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流動負債総額 |
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長期債務、割引と現在の部分を差し引いた純額 |
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賃貸負債を経営し，当期分を差し引く |
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融資リース債務、当期分を差し引く |
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総負債 |
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株主権益： |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
1
YUMANITY治療会社は
業務報告書を簡明に合併する
(千単位で、株式/単位および1株/単位金額は含まれていない)
(未監査)
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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協力収入 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入(支出)： |
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優先株式証負債の公正価値変動 |
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利子支出 |
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利息収入その他の収入(費用)，純額 |
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債務返済収益 |
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その他の収入を合計して純額 |
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純損失 |
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Bクラス優先ユニットの消火収益 |
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普通株主に適用される純損失 |
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1株当たりの基本損失と減額後の1株当たり純損失 |
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加重平均普通株式/既発行単位、基本と希釈 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
2
YUMANITY治療会社は
簡明総合総合損失表
(単位：千)
(未監査)
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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純損失 |
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その他の全面的な損失： |
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取引可能証券の未実現収益、税引き後純額は#ドル |
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総合損失 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
3
YUMANITY治療会社は
優先株と株主権益簡明連結報告書(損失)
(千単位、シェア/単位金額を除く)
(未監査)
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第一選択単位 |
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公共部門 |
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デフォルトクラスB第一選択デバイス |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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合計する |
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職場.職場 |
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金額 |
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職場.職場 |
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金額 |
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株 |
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金額 |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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(損を)得る |
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赤字.赤字 |
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(赤字) |
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2020年12月31日の残高 |
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株式·持分を基礎とする |
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純損失 |
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2021年3月31日の残高 |
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普通株式の発行から始める |
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普通株式オプションの行使 |
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株式·持分を基礎とする |
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純損失 |
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2021年6月30日の残高 |
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普通株式オプションの行使 |
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株式単位の帰属を制限する |
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株式·持分を基礎とする |
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純損失 |
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2021年9月30日の残高 |
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第一選択単位 |
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公共部門 |
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デフォルトクラスB第一選択デバイス |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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合計する |
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職場.職場 |
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金額 |
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職場.職場 |
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金額 |
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職場.職場 |
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金額 |
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(損を)得る |
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赤字.赤字 |
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(赤字) |
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2019年12月31日の残高 |
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株式·持分を基礎とする |
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純損失 |
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2020年3月31日の残高 |
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2020年9月30日の残高 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
4
YUMANITY治療会社は
簡明合併現金フロー表
(単位：千)
(未監査)
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9か月で終わる |
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2021 |
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2020 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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債務返済収益 |
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優先株式証負債の公正価値変動 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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リース負債を経営する |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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収入を繰り越す |
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有価証券を購入する |
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有価証券の販売収益と満期日 |
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投資活動提供の現金純額 |
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C類優先株発行の収益は，支払われた発行コストを差し引く |
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Paycheck保護計画ローンの収益 |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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使用権資産の取得による経営リース負債 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
5
YUMANITY治療会社は
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
1.業務の性質と届出根拠
Yumanity治療会社(その完全子会社“会社”あるいは“Yumanity”)は臨床段階の生物製薬会社であり、タンパク質の誤った折り畳みによる神経変性疾患の治療方法の研究と開発に取り組んでいる。
同社は生物製薬業界の他の早期臨床会社と類似したリスクに直面しており、重要な個人への依存、商業上実行可能な製品の開発の需要、他の会社からの競争(その中の多くの会社の規模がもっと大きく、資本がより十分である)、持続的な新冠肺炎疫病の影響及びその候補製品の開発に資金を提供するために十分な追加資金を得る必要がある。会社の研究·開発が成功することは保証されず、会社の知的財産権が十分に保護されることは保証されず、開発されたいかなる候補製品も必要な監督管理の承認を得ることが保証されず、いかなる承認された製品も商業可能性を持つことは保証されない。同社の開発努力が成功しても、同社がいつ(あれば)その製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。
タンパク質抑制治療会社と合併しています
2020年12月22日，タンパク質療法会社(“タンパク質療法”または“PTI”)は，これまでに発表されたYumanity社(前身はYumanity治療会社)との合併取引を完了した。二零二年十一月六日に改訂され、日付が二零二零年八月二十二日の合併及び再編協定及び計画の条項(“合併協定”)によると、ProteoStoryの全資付属会社穿山甲合併子会社(“合併子会社”)、Yumanity Holdings，LLC(“ホールディングス”)及びYumanity，Inc.の間で合併及び再編を行うことにより、合併子会社はYumanity，Inc.と合併及び合併Yumanity，Inc.，Yumanity，Inc.はProteoStoryの全額付属会社として存続(“合併”)する。合併が発効する直前に，Yumanity，Inc.とYumanity，Inc.と合併した持株会社は生き残った会社として存続している。2020年12月22日，統合が完了する前にProteostanceが実施された
合併発効時(“発効期間”)では、ユーマンニ社の普通株の1株当たり額面は$である
公認会計原則によると、この取引は逆合併と資産買収として入金される。このような会計方法によると、財務報告については、Yumanityは会計購入者とみなされている。この決定は、主に、(I)Yumanityの株式所有者が合併後の組織において多数の投票権を有していること、(Ii)Yumanityが合併後の組織の初期取締役会の多数のメンバー(9人のうち7人)を指定したこと、および(Iii)Yumanityの上級管理職が合併後の組織の上級管理職においてすべての重要な職を担当していることに基づいている。したがって、会計については、(I)合併は、Yumanityが株式を発行してPTIの純資産を買収するのと同等とみなされ、(Ii)PTIの純資産が部分取引価格に割り当てられ、取引完了時の財務諸表における相対公正価値記録に基づいて、(Iii)合併前合併組織の報告履歴経営実績がYumanityの歴史経営実績となり、(Iv)取引前期間、合併組織の株主権益がYumanityの履歴株式構造に基づいて列報される。したがって，合併完了日までにPTIの純資産はその買収日の公正価値でYumanityの財務諸表に記録されており，合併前に報告された経営業績はYumanityの経営業績となる。本稿で用いられるように、“会社”という言葉は、合併後の一定期間、ユーマンニ治療会社とその完全子会社、および合併前の一定期間、持株会社およびその完全子会社(場合によって決まる)を意味する。
ユーマニー再編成
2020年12月22日、合併完了直前に、合併協定の条項により、当社はYumanityの再編を完了し、これにより、Yumanityの唯一の株主と持株会社の親会社Holdingsは、
6
Yumanity，Inc.と合併し，Yumanity，Inc.，Yumanity，Inc.を生き残った会社として組み込む.Yumanity再編については、共通単位毎の条項に関する比率に基づいて、未償還持株普通株単位毎にYumanity社の普通株式に交換され、未償還持株優先株単位毎にYumanity社の普通株式に変換される。Yumanity社普通株を購入する各未償還引受権は、単独の優先単位系列毎の比率に基づいて、Yumanity社普通株を1対1に基づいてYumanity社普通株の未償還引受権を購入することに変換され、行使価格が調整される。一方、持株会社の優先株或いは普通株を購入する各部分はすでに株式承認証を発行し、それぞれ一連の優先株に関連する比率或いは1対1基準でYumanity，Inc.普通株を購入する引受権証に変換し、行使価格に応じて調整した(適用に応じて決定する)。
陳述の基礎
同社の簡明総合財務諸表は、米国公認の会計原則(“GAAP”)に従って作成されている。本付記内の適用指針に対するいかなる言及も財務会計基準委員会(“FASB”)の会計基準編纂(“ASC”)及び“会計基準更新”(“ASU”)に掲載されている権威公認会計原則を指す。添付されている簡明総合財務諸表は、当社及びその完全子会社の勘定を含む。合併では、すべての会社間口座と取引がキャンセルされた。別の説明がない限り、普通株式/単位株式および1株当たり金額について言及されたすべての内容も、交換比率を反映するように調整されている。
経営を続ける企業
当社は何らかの状況や事件(総合的考慮)が存在するかどうかを評価しており、当社が簡明総合財務諸表の最初の発行日から1年以内に経営を継続する能力に大きな疑いを抱かせます。
設立以来、同社の運営資金は主に株式と債務から来ており、合併所得を含む。設立以来、同社は経営により経常赤字とマイナスキャッシュフローを生じており、純損失#ドルを含む
2021年11月15日現在、すなわちこれらの監査されていない簡明な連結財務諸表の発行日であり、会社はその現金、現金等価物、有価証券を予定している 2021年9月30日までに、その運営費、資本支出要求、債務超過支払いに十分に支払います2022年第3四半期までそれは.同社は追加資本を調達することでその運営に資金を提供し、この問題を解決する計画だ。同社の将来の生存能力は、追加資本を調達してその運営に資金を提供する能力に依存する。当社は過去に資金調達に成功しましたが、当社が当社が受け入れ可能な条項に従って当該等の追加融資(あり)に成功する保証はありません。設立以来の経営業務の経常赤字、将来の持続的な赤字が予想される期待、および追加資本を調達して将来の業務に資金を提供する必要があることに基づき、当社は財務諸表発表日から1年間、持続経営企業としての持続的な経営能力に大きな疑問があると結論した。
企業が追加資金を得ることができない場合、会社は研究開発計画の一部または全部の延期、減少または廃止、製品組合せの拡張、または商業化努力を余儀なくされ、これはその業務の将来性に悪影響を及ぼす可能性があり、あるいは会社は運営を継続できない可能性がある。添付の財務諸表には、このような不確実性がもたらす可能性のあるいかなる調整も含まれていない。
新冠肺炎の大流行の影響
新冠肺炎の大流行は2019年12月から始まり、現在すでに全世界範囲内に蔓延し、すでに多くの国家政府が措置を取って疫病の蔓延を緩和した。疫病の発生と政府が取った対応は、労働者不足、サプライチェーンの中断、施設と生産の一時停止のため、企業と商業に直接的かつ間接的な重大な影響を与えた。大流行の将来の発展とその会社の業務·運営への影響は不確定である。新冠肺炎の疫病は依然として持続しており、会社の臨床前研究の開始と完成の能力に影響し、臨床試験或いは未来の臨床試験を延期し、監督管理活動を乱し、或いはその業務と運営に他の不利な影響を与える可能性がある。この大流行はすでに金融市場に深刻な妨害をもたらしており、このような妨害を続けている可能性があり、これは企業が追加資金を調達してその運営を支援する能力に影響を与える可能性がある。また、疫病は世界各地の経済に深刻な影響を与え、会社の業務や運営に悪影響を及ぼす可能性がある。
7
多くの国の臨床試験地点は，同社が運営している国を含め，新冠肺炎で遅延している。YTX-7739 1 b期臨床試験中のいくつかの地点は新冠肺炎のため遅延が出現し、この研究結果は遅延した。同社の臨床プロジェクトはまださらなる遅延の危険がある。
これまで、当社は疫病によるその資産の帳簿価値に減値損失が生じておらず、具体的な関連事件や状況があるかどうかは、これらの簡素化総合財務諸表に反映された見積もりを修正する必要があることも知られていない。新冠肺炎疫病はどの程度直接或いは間接的に同社の業務、運営結果と財務状況に影響し、現在と未来の臨床試験と研究開発コストを含み、出現する可能性のある新冠肺炎に関する新しい情報、それを制御或いは治療するための行動、及び関連する影響の持続時間と強度を含む高度に不確定な未来の発展に依存する。
市場に計画を提供する
2021年4月、私たちはJefferies LLC(“Jefferies”)と市場(“ATM”)の発売計画について販売合意を締結し、この計画によると、時々自分で普通株の発行と売却を決定することができ、発売総額は最高$に達する
私募する
2020年12月14日、私たちはいくつかの認可投資家と引受協定を締結し、私たちが私募で販売します
2.主な会計政策の概要
監査されていない中期財務情報
2020年12月31日現在の簡明貸借対照表は、監査された財務諸表から来ているが、米国公認会計原則(“公認会計原則”)が要求するすべての開示は含まれていない。添付されている2021年9月30日までおよび2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の簡明財務諸表は監査されておらず、会社が米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)の規則と規定に基づいて中期財務諸表を作成する。“公認会計原則”に従って作成された財務諸表に一般的に含まれるいくつかの情報および脚注開示は、これらの規則および条例に従って簡素化または省略されている。当社は、開示された資料は提供された資料を誤解しないようにするのに十分であると信じている。これらの監査されていない簡明財務諸表は、会社が2021年3月31日に米国証券取引委員会に提出した2020年12月31日までの10-K表年次報告に含まれる会社の2020年12月31日までの監査済み財務諸表とその付記とともに読まなければならない。経営陣は、当社の2021年9月30日までの簡明総合財務状況および2021年9月30日と2020年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の簡明総合経営業績とキャッシュフローの公正報告書に必要な正常経常的調整および簡明総合経営業績とキャッシュフローのすべての調整が完了したと考えている。2021年9月30日までの3カ月と9カ月の経営実績必ずしも2021年12月31日に終了すると予想される年度の経営結果を示すとは限らない。
重要会計政策の概要
会社の重要会計政策は、2020年12月31日までの監査財務諸表とその付記に開示されており、これらの政策は、会社が2021年3月31日に米国証券取引委員会に提出した10−K表年次報告書に含まれている。2021年9月30日現在の3ヶ月と9ヶ月以内に、重大な会計政策に変化はない.
予算の使用
♪the the the公認会計基準に基づいて財務諸表を作成することは、報告中の資産および負債の報告金額、財務諸表の日付、または資産および負債の開示、および報告中の費用報告金額に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。これらの簡明な連結財務諸表に反映される重大な推定および仮定には、収入確認、研究·開発費用の計上、合併前の一般単位の推定値、株式/単位に基づく報酬の推定値が含まれるが、これらに限定されない。会社(The Company)
8
基地.基地それは歴史的経験、既知の傾向、および他の市場の特定または他の関連要素の推定であり、この場合は合理的であると考えられる。継続的な基礎の上で、経営陣は環境、事実、経験の変化に基づいてその推定を評価する。実際の結果は，これらの推定や仮定とは異なる可能性がある.
制限現金
制限現金に含まれる金額とは、会社のクレジットカードの担保としての金額であり、“新ローン”条項の一部として、そのオフィスや実験室のためのレンタルスペースである。これらの金額は、会社の簡明総合貸借対照表では限定的な現金(非流動)に分類される。2020年12月，合併に関連して，当社はProteoStoryの有限現金を買収し，そのオフィスや実験室賃貸の担保として，その融資·担保プロトコルを改訂し，そのPaycheck Protection Program融資の金額で1つの信託口座を設立した。これらの金額は、会社が2021年9月30日までの簡明総合貸借対照表で限定的現金(非流動)に分類されている。2021年9月30日まで2020年までに現金と制限された現金は$
公正価値計量
公認会計原則に基づき、ある資産と負債は公正価値に基づいて帳簿に記入される。公正価値は、計量日市場参加者間の秩序ある取引において、資産または負債が元金または最も有利な市場で負債を移転するために徴収または支払いされる交換価格として定義される。公正価値を計量するための推定技術は，観察可能な投入を最大限に利用し，観察不可能な投入を最大限に減少させなければならない。公正価値別に列挙された金融資産および負債は、公正価値レベルの以下の3つのレベルのうちの1つで分類および開示されなければならず、そのうちの最初の2つのレベルは可視とみなされ、最後のレベルは見えないとみなされる
当社の現金等価物及び有価証券は公正価値に基づいて入金され、上記公正価値階層に基づいて決定される(付記3参照)。これらの負債の短期的な性質により、会社が支払うべき帳簿と売掛金の帳簿価値はその公正価値に近い。変動金利により、当社の長期債務の帳簿価値は、その融資と担保プロトコルの下でその公正価値に近い。
最近発表された会計声明
2019年12月、FASBはASU 2019-12を発表した所得税−所得税(主題740)：所得税会計の簡略化(“ASU 2019-12”)。ASU 2019−12は、主題740における一般原則のいくつかの例外を削除することにより、所得税の会計処理を簡略化する。修正案はまた、既存の指導意見を明らかにし、修正することにより、特定テーマ740の他の分野で公認された会計基準の一致適用と簡略化を改善した。ASU 2019−12は，公共企業実体の財政年度とこれらの財政年度内の移行期間に適用され，2020年12月15日以降に開始される。当社は2021年1月1日から本基準を採用し、改正案によっては、遡及、改正後の遡及または予想に基づいて採用しています。この基準を採用することは、会社の簡明な総合財務諸表と関連開示に実質的な影響を与えていない。
9
3.公正価値計量および有価証券
以下の表は、会社の資産と負債の公正価値レベルを示しており、これらの資産と負債は、公正な価値によって恒常的に計量されている(千で計算)
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2021年9月30日の公正価値計量使用： |
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レベル2 |
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レベル3 |
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合計する |
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2020年12月31日の公正価値計量使用： |
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レベル1 |
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合計する |
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資産： |
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$ |
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有価証券は当社が活発な市場で同種の証券の見積を用いて推定しており、これは公正価値システムにおける第二級計量を代表している。
10
証券タイプ別の取引可能証券には、以下のものが含まれる(千単位)
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2021年9月30日 |
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償却する |
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毛収入 |
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毛収入 |
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公平である |
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2020年12月31日 |
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償却する |
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毛収入 |
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毛収入 |
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公平である |
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商業手形 |
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その会社の有価証券は
4.連携プロトコル
2020年6月には、筋萎縮性側索硬化症(ALS)と前頭側頭葉痴呆(FTLD)の治療を支援する製品の研究、開発、商業化を支援するために、メルク社(“メルク”)と独占許可と研究協力協定(“協力協定”)を締結した。協力協定によれば、同社はメルク社に独占的なグローバルライセンスを付与し、同社のALSおよびFTLD計画に関連する2つの特定の不開示対象のいくつかの知的財産権に基づいて再許可を付与し、そのような知的財産権がカバーする化合物および製品を製造、製造、使用、輸入、販売および販売する権利がある。メルク協力協定の有効期間内に、このような化合物または製品の開発が、Yumanityによって制御される発行された特許の請求項を侵害する場合、Yumanityはまた、このような発行された特許に基づいてMerckに非独占的、再許可可能、印税免除の許可を付与して、そのような化合物および製品を開発する。
協力協定の条項によると、会社とメルク社はそれぞれ双方が合意した研究計画に基づいて何らかの研究活動を行うことを担当している。研究計画のいくつかの段階が完了した後、メルク社はいくつかの契約オプション支払いを早期に支払うか、適用を終了する研究計画を選択する。もしメルク社が研究計画を進めないことを選択した場合、その計画は終了し、メルク社の計画における権利は会社の手に戻るだろう。研究計画完了後，メルク社は研究計画に基づいて開発された化合物と，そのような化合物を含む任意の製品の開発と商業化を担当している。
協力協定の条項によると、会社は総額#ドルの前金を受け取った
事前に終了しない限り、協力協定は、1つまたは複数の製品がマーケティング許可を得るまで、協力協定の下のすべての印税義務が満了するまで、全面的に発効するであろう。会社またはメルク社は、他方の重大な違約または他方の資金が償還されない場合に協力協定を終了することができる。メルク社は、会社に特定の通知を出した後、任意の理由でメルク社との協力協定を終了することもできる。
メルク社は2020年6月に同社のC類優先株融資にも参加しており、その条項は2020年6月にC類優先株を購入した他の投資家の条項と一致している。C類優先株の発行価格は1ドルです
同社は約束された商品とサービスを評価し、それらが異なるかどうかを確認した。この評価に基づき、当社はメルク社が約束した商品やサービスから単独で利益を得ることはできないと判断し、それらは高度に関連しているため、区別はない。したがって、約束された貨物とサービスは合併履行義務を代表し、取引価格全体が当該単一合併履行義務に割り当てられる。研究期間内に，会社が第1の実質的な選択期間内に研究·開発活動を実行し，研究·開発活動を監督する共同指導委員会に参加するにつれて，業績義務が履行されている。したがって、前金は#ドルです
11
お客様コスト比法によると，達成進捗の測定根拠は，実際に発生した費用と確定した履行義務を履行した後に予想される推定費用総額との比率である。この方法によると、収入は完了進捗に応じて推定取引価格のパーセンテージで入金される。2021年9月30日現在、履行義務未履行部分に関する取引価格総額は$
5.課税料金
計算すべき費用には、以下の項目が含まれる
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2021 |
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2020 |
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従業員の報酬と福祉を計算する |
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外部研究開発費を計算しなければならない |
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専門費用を計算する |
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他にも |
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6.債務
長期債務は以下の部分から構成される(千計)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2021 |
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2020 |
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長期債務元金 |
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差し引く：長期債務の現在部分 |
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( |
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長期債務，当期分を差し引く |
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債務割引は債務増額後の純額を差し引く |
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期末払い |
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長期債務、割引と現在の部分を差し引いた純額 |
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私たちは未返済の元金借款#ドルを持っている
はい2020年4月、定期融資が改正され、債務は“コロナウイルス援助、救済、経済安全法”(以下“CARE法案”と略す)に基づくPaycheck保護計画(PPP)によって提供される融資からなることが許可されたが、このような融資は無担保でなければならず、融資者の貸金下での権利に抵触する条項や条件は含まれておらず、会社も事前に返済することはない
12
こういうのはローンを組む。2020年6月、定期ローンを修正し、最後の支払い費用#ドルを追加した
二零二年十二月二十二日、当社は貸手と無条件担保及び質権協定(“担保協議”)を締結し、貸主としてYumanity，Inc.を借主及び貸手間の定期融資として合併する条件とすることに同意した。合併直前、Yumanity，Inc.は貸主と第4改正案を締結し、2020年12月22日に融資·担保協定(“融資修正案”)に署名することに同意した。担保は，当社がYumanity Inc.の融資合意項の下での義務を保証し，融資者に知的財産権を除く当社のすべての資産の担保権益を担保として提供することを規定している。融資修正案は、融資者が合併に同意し、Yumanityが許し申請を提出した未償還Paycheck Protection Program融資金額に関連する資金を保有するために、シリコンバレー銀行Paycheck Protection Programホストアカウントを作成することに同意する。融資修正案はまた、会社がYumanity，Inc.を支配しなくなった場合を含む“制御権変更”の定義を改訂した。融資協定の残りの条項や条件は、一般に融資修正案の前の形で存在し続ける。
2021年9月30日まで2020年12月31日、定期ローンに適用される借入金の金利は
2021年4月13日、追加の末期支払い費用$を低減するために定期ローンが改正されました
定期融資項での借入金は、会社の知的財産を除くほとんどの個人財産を担保としている。当社は定期ローンに関連する財務契約を持っていない；しかし、当社はいくつかの制限を受けて当社の活動のプラス及び負の契約に規定されており、制限処置、合併或いは買収、その知的財産権の侵害、債務或いは留置権の発生、配当金の支払い、ある投資を行う；及びいくつかの他の商業取引に従事しなければならない。定期融資項目の下の債務は、会社の業務、運営または財務、または他の条件の重大な不利な変化を含む、特定の違約事件が発生したときに履行を加速することができる。違約事件が発生すると、その違約事件が継続しなくなるまで、年利率は
2020年4月，2020年8月にPTIと合併協定を締結する前に，会社はシリコンバレー銀行に1枚のチケットを発行し，これにより融資収益#ドルを獲得した
自分から2021年9月30日、将来満期元金支払いは以下の通り(千単位)
年.年 |
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骨材 |
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2021 |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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$ |
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7.株式/持分ベースの報酬
制限株式単位(RSU)
2021年1月14日、会社取締役会報酬委員会は、公正価値ドルの会社普通株2021年2月1日の終値をもとに、RSUを付与することで会社員に支払うことを許可した
13
百万そして$
会社の年内のRSU活動を表にまとめた2021年9月30日までの9ヶ月：
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職場.職場 |
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重みをつける |
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2020年12月31日の未帰属残高 |
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発表されました |
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既得 |
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( |
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没収される |
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( |
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2021年9月30日の未帰属残高 |
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図則要約
合併完了後、会社はPTIの2016年株式オプションとインセンティブ計画(“2016計画”)とPTIの2016年従業員株購入計画(“2016 ESPP”)を担当した。
2016年度株式オプションとインセンティブ計画
2016年2月3日、PTIの株主は2016年2月9日に発効する2016年計画を承認した。2016年計画では、奨励的株式オプション、不合格株式オプション、株式付加価値権、制限株式単位、制限株式奨励、その他の株式ベースの奨励を付与することが規定されている。2016年計画によると、最初に予約して発行された株式数は
2016年度従業員株購入計画
PTIの株主は2016年2月3日、PTI初公募株の完成に伴い発効する2016年のESPPを承認した。合計する
Yumanity Treateutics，Inc.2018年株式オプションと付与計画の改訂と再起動
2018年12月4日、会社取締役会は“2018年度単位オプション贈与計画”(“2018年度計画”)を採択し、2018年12月5日にメンバーの承認を得た。“2018年度計画”は、会社は会社の従業員、取締役、コンサルタントに単位オプション、制限単位奨励、非制限単位奨励を付与することができると規定している。Yumanity再編·合併の一部として、2018年計画は“Yumanity治療会社2018年株式オプション·付与計画の改訂·再起動”として改訂され、再記載された。合併発効時には、2018年度計画により発行された購入株ごとに、同じ数のYumanity普通株株式を行使可能な購入権に自動的に変換し、交換比率及び交換比率調整後の発行済み株式の1株当たりの行使価格に基づいて当社が負担する。2018年計画は取締役会によって管理されるか、または取締役会が自ら決定して取締役会委員会が管理する。行使価格、帰属、その他の制限は、取締役会またはその委員会(許可された場合)によって適宜決定される。
14
2018年計画に従って付与されたサービスベースの帰属条件を有するオプションは、通常、
各計画によると、付与された各オプションの行権価格は、付与された日の普通株の公平な市場価値を下回らない。
2021年インセンティブ計画
取締役会は、2021年4月13日に当社の2021年インセンティブ計画(“2021計画”)の採択を許可し、1933年証券法第416条の規定によると、以前当社従業員ではなかった(又は一定期間の真の非被雇用期間後)個人に株式奨励を付与し、当該等の個人が当社に就職するためのインセンティブ材料とする。2021年9月30日まで2021年計画によると発行可能な会社の普通株式総数は
オプション評価
オプション付与の公正価値はブラック·スコアーズオプション定価モデルを用いて推定される。合併前には、同社は個人会社であり、会社特定の歴史や隠れた変動率情報が不足していた。そのため、それは1組の上場同業者会社の歴史変動率に基づいて、その予想される株式/単位変動率を推定する。同社のオプションの期待期限は中間価格慣行推定を用いて決定された。無リスク金利は、奨励付与時に発効した米国債収益率曲線を参考にして決定され、期間は奨励の予想期限にほぼ等しい。予想配当収益率は、当社が現金配当金を支払ったことがないことに基づいており、予測可能な未来には現金配当金は一切支払われないと予想される。
オプション活動
次の表はその会社が2021年9月30日までの9ヶ月：
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番号をつける |
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重みをつける |
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重みをつける |
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骨材 |
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(単位：年) |
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(単位：千) |
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2020年12月31日現在の未返済債務 |
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授与する |
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鍛えられた |
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没収される |
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2021年9月30日現在返済されていない |
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帰属しており、2021年9月30日に帰属する予定です |
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オプションの総内的価値は，会社普通株/単位公正価値よりも低い価格を行使する株式/単位オプションの行権価格と会社普通株/単位公正価値との差額として計算される.
この期間内に付与された株式購入の公正価値は$
株式·株式に基づく報酬
15
会社は、その簡素化された合併経営報告書において、普通株式/単位オプションおよび制限単位に関する株式/持分に基づく補償費用を以下の費用カテゴリ(千単位)に記録する
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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研究開発費 |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般と行政費用 |
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8.1株当たり純損失
1株当たり基本と償却純損失は以下のように計算される(千単位で、1株および1株当たりの金額は含まれていない)
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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分子： |
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純損失 |
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Bクラス優先ユニットの消火収益 |
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— |
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— |
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普通株主に適用される純損失 |
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( |
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( |
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分母： |
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加重平均普通株式/単位 |
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1株当たりの基本損失と減額後の1株当たり純損失 |
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( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
以下の普通株等価物は、期末ごとの未償還金額に基づいて記載されており、それらを計上すると逆償却の影響が生じるため、1株当たりの純損失の計算から除外されている
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9月30日まで |
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2021 |
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2020 |
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普通株購入オプション |
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普通株または株式を購入する引受権証 |
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9.賃貸証書
当社は、2015年4月から2020年3月までの期限が切れた取消不可経営賃貸契約に基づき、マサチューセッツ州ケンブリッジ市にあるオフィスおよび実験室施設(“旧物件”)を当社の投資家にレンタルします。2020年2月、会社は旧物件の賃貸契約を改訂し、賃貸契約満了を2020年4月30日まで延長した。この改正は借約リスコアリングとして入金され、使用権資産と賃貸負債は2020年2月の再推定日に再計量されるため、#ドルが増加した
二零二年二月、当社と第三者はマサチューセッツ州ボストンにあるオフィス及び実験室空間を用いて許可契約を締結し、二零二年五月から発効した(“新物件”)。当社は、本ライセンス契約がASC 842賃貸(“ASC 842”)項のリース条件に適合していると認定しています。ライセンス契約の初期期限は3年であり、延期のたびに、公平な市場賃貸料で合計3年間の期間を延長することを選択することができる。ライセンス料には，オフィスや実験室空間の使用に加え，ライセンス側が提供する様々な実験室，オフィス，運営支援サービスが含まれている。最初の月間許可料はどんどん上がっています
16
2020年12月22日、合併の一部として、会社は
当社は2021年1月7日にMoma治療会社(“テナント”)と分譲契約(“転貸”)を締結し、これにより、当社は合併物件全体を転貸者に転貸した。転貸の初期期限は会社が所有者の同意を受けた日から
転貸規定の初期年間基本レンタル料は#ドルです
同社はまた、融資リース入金としての合意に基づいて財産や設備をリースしている。
レンタル料の構成は以下のとおりである(千計)：
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9か月で終わる |
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2021 |
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2020 |
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リースコストを経営する |
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$ |
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短期賃貸コスト |
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— |
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可変リースコスト |
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融資リースコスト： |
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リース資産の償却 |
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賃貸負債利息 |
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融資リース総コスト |
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$ |
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レンタルに関するキャッシュフロー情報補足開示状況は以下の通り(千計)：
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9か月で終わる |
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2021 |
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2020 |
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計量に含まれる金額のための現金 |
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$ |
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$ |
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計量に含まれる金額のための現金 |
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$ |
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$ |
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計量に含まれる金額のための現金 |
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$ |
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$ |
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経営賃貸負債は |
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$ |
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$ |
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権利取得による融資リース負債- |
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$ |
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17
重み付き平均残存期間と割引率は以下のとおりである
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9月30日まで |
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2021 |
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2020 |
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重み付け-以下の用途のための平均残余賃貸期間(年単位)： |
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賃貸借契約を経営する |
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融資リース |
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加重平均割引率は、以下のように用いられる |
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賃貸借契約を経営する |
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% |
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% |
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融資リース |
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% |
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% |
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PTIが想定するライセンスプロトコルおよびリースプロトコルに暗黙的な金利は容易に決定できないため、会社の増分借入金金利は、各金利の現在値を計算するために使用される。当社の融資リースの現在値はレンタルに隠された金利を用いて計算されています。
自分から2021年9月30日、会社の不動産経営賃貸と設備融資リースによると、将来の年間賃貸支払いは以下の通り(単位：千)
年.年 |
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運営中です |
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金融 |
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2021 |
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$ |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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その後… |
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将来のレンタル支払総額 |
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差し引く：推定利息 |
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( |
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( |
) |
リース総負債 |
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$ |
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以下の表に、バランスシート上のリース資産と負債とその分類(千計)を簡明にまとめた
賃貸借証書 |
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簡明合併貸借対照表分類 |
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金額 |
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資産： |
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経営的リース資産 |
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経営的リース使用権資産 |
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融資リース資産 |
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財産と設備、純額 |
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リース資産総額 |
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負債： |
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現在： |
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リース負債を経営する |
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リース負債を経営する |
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$ |
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融資リース負債 |
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融資リース債務の当期部分 |
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現在ではない |
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リース負債を経営する |
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賃貸負債を経営し，当期分を差し引く |
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融資リース負債 |
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融資リース債務、当期分を差し引く |
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リース総負債 |
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10.支払いの引受およびまたは事項
許可協定
♪the the the当社はWhitehead Institute for Biomedical Research(“Whitehead”)と2016年に有形財産および特許許可協定を締結し、その後2016および2018年に改訂され、この合意に基づいて、当社はいくつかの独占的かつ非独占的、印税を徴収し、再許可可能な世界的許可を獲得し、Whiteheadが持ついくつかの特許下の製品を製造、販売および流通し、特定の神経変性疾患に関するいくつかの技術ノウハウを取得する。権利としての掛け値
18
承認された協議により、会社は#ドル未満の許可料を一度に支払った
あるいは価値のある権利協定
合併については、当社はPTI株主の代表として、株主代表サービス有限会社と締結または価値ある権利協定(“CVR協定”)を締結する。CVRプロトコルは、合併発効時間(“発効時間”)直前の会社普通株の所有者毎に、合併中に完了したキャッシュフロー資産(“キャッシュフロー資産”)の権利を3人の指定取引相手のいずれかに指定する権利から、いくつかの収益純額(ある場合)を受け取る権利を有する
賠償協定
11.関連先
いくつありますか
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項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下、当社の財務状況及び経営成果の検討及び分析は、当10-Q表四半期報告書に含まれる他の場所の連結財務諸表及び関連注釈、並びに2021年3月31日に米国証券取引委員会に提出された2020年12月31日現在の10-K表年次報告に含まれる監査財務諸表と共に読まなければならない。本議論および分析に含まれるいくつかの情報または本Form 10-Q四半期報告における他の情報は、リスクおよび不確定要因に関する前向きな陳述を含む、我々の業務計画および戦略に関する情報を含む。本四半期報告10-Q表の“リスク要因”の部分に列挙されたそれらの要素を含む多くの要因の影響により、我々の実際の結果は、以下の議論および分析に含まれる前向き陳述に記載または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。
概要
私たちは臨床段階の生物製薬会社で、神経変性疾患に対する革新的な疾病修正療法の発見と開発に集中している。神経変性疾患は脳構造と機能の進行性喪失を招き、患者の神経系に壊滅的な損害と広範な機能障害を与える。治療は神経変性疾患に関連するいくつかの身体或いは精神症状の緩和に役立つ可能性があるが、現在利用可能な治療方法は神経細胞の持続的な喪失を緩和或いは阻止することが少なく、深刻な満足されていない需要を招く。著者らは特に新しい疾病修正療法の開発に集中して破壊性疾患を治療し、大規模な疾病市場でも孤児疾患市場でも、パーキンソン病、ルイ体痴呆、多系統萎縮、筋萎縮性側索硬化症或いはALS(Lou Gehrig病とも呼ばれる)、前頭葉変性或いはFTLDとアルツハイマー病を含む。
我々の主導プロジェクトYTX−7739は，パーキンソン病の潜在的治療や疾患修正のために開発されている。YTX−7739はステアロイルCoA不飽和酵素またはSCDという酵素を対象としている。複数の細胞系において、患者由来のニューロンと、パーキンソン病の新しいマウスモデルにおいて、幹細胞分化を阻害することは、パーキンソン病に密接に関連するタンパク質である誤ったフォールディングを克服できるα-シヌクレインまたはα-シヌクレインの毒性を克服できることが証明されている。
十一月に 102021期の臨床試験の結果を発表しましたYTX-7739 軽~中等度パーキンソン病患者において，この薬の安全性，耐性および薬物動態と薬効学を評価したYTX-7739それは.これらの結果はYTX-7739のさらなる臨床開発を支持しています2022年にパーキンソン病患者でYTX−7739の第二段階臨床試験が開始される予定であり，中期結果は2023年下半期を予定している。最近有望な臨床前データと潜在的な更なる臨床前検証に基づいて、著者らは多形性神経膠芽腫患者におけるYTX-7739の機会窓臨床研究を探索し、このような研究のデータは2022年下半期に公表される予定である。また，より多くの疾患の臨床前研究によりYTX−7739の他の適応を探索する予定であり，これらの疾患ではSCDを標的とすることが潜在的な治療機会とされており，2022年には複数の読み取りが予想される。これまで，我々の候補製品は後期開発や重要な臨床試験に入っていない。
私たちの科学的基礎の核心は私たちの薬物発見エンジンであり、ホワイトウッド研究所から許可を得た技術に基づいており、ワイトヘイト研究所はマサチューセッツ工科大学の付属機関である。この核心技術は著者らの投資と進歩と結合し、迅速なスクリーニングを実現し、発病遺伝子ネットワーク中の毒性を克服することによって、疾病を修正する潜在力のある薬物を識別することを目的としている。多くの神経変性疾患の毒性は，誤って折り畳まれたタンパク質が脳に異常に蓄積することによるものである。著者らは我々の独自の発見エンジンを利用して、新しい薬物標的と薬物分子を識別し、スクリーニングし、それらが誤ったフォールディングタンパク質による毒性から神経細胞を保護する能力を理解した。これまで、私たちは20個以上の標的を確定しており、その多くは以前神経変性疾患と関係がなかった。プロジェクトが臨床開発に入るにつれて、この発見プラットフォームは私たちのパイプラインを補充することを可能にすると信じています。私たちは臨床試験を通じて候補製品を推進し続けるために多くの追加資金を必要とするだろう。
設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。私たちが利益を達成するのに十分な製品収入を生み出すことができるかどうかは、私たちの現在または未来の1つまたは複数の候補製品の成功した開発と最終商業化にかかっている。2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月、私たちの純損失はそれぞれ1000万ドルと2910万ドルです。2021年9月30日までの累計赤字は1兆769億ドル。少なくとも今後数年以内に、巨額の費用と増加する運営損失を招き続けることを予想している。私たちは私たちが行っている活動によって、私たちの費用と資本需要が大幅に増加すると予想しています。特に私たちは
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私たちが臨床開発に成功し、規制部門から候補製品の承認を得ない限り、私たちは製品販売から収入を得ません。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得て商業化パートナー関係に達していなければ、製品販売、マーケティング、製造、流通活動を支援するために、私たちの内部商業化能力を発展させることに関連する巨額の費用が発生すると予想される。私たちはまた上場企業の運営に関する追加コストが発生すると予想している。
したがって、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの成長戦略を実施するために多くの追加資金を必要とするだろう。製品販売または追加のライセンス契約から大量の収入を得ることができる前に、他社との協力や他の戦略取引を含む可能性がある株式発行、債務融資、または他の資本源を売却することによって、当社の運営に資金を提供することが予想されます。私たちは必要な時に追加資金を優遇条項で調達したり、他の合意や手配を達成することができないかもしれません。もし私たちが必要な時に資金を調達したり、このような合意に到達できなかったら、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の開発と商業化を大幅に延期、減少、またはキャンセルしなければならないかもしれないし、潜在的なライセンス内または買収を延期しなければならないかもしれない。
製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用が増加する時間や金額を予測することもできず、いつ実現したり、利益を維持したりすることができるかどうかも予測できない。たとえ私たちが製品販売を作ることができても、私たちは利益を上げることができないかもしれない。もし私たちが利益を上げることができない場合、または持続的に利益を上げることができない場合、私たちは計画通りに運営を継続できず、私たちの運営を減少または終了させることができないかもしれない。
私たちは少なくとも今後数年以内に、私たちが臨床前と臨床開発を通じて私たちの候補製品を推進し、臨床あるいは商業用途のための候補製品を生産し、最終的に監督部門の承認を求め、重大な運営損失を受け続けると予想している。また、いずれかの候補製品が市場承認されれば、製品製造、マーケティング、販売、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。私たちはまた許可内や他の候補製品の取得に関連した費用を発生させる可能性がある。
したがって、製品販売から相当な収入を得ることができる前に、公開または個人証券発行、債務融資、または他のソース(許可、協力、または他の戦略取引または手配を含む可能性がある)によって、私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちは必要な時に割引条項で追加資金を調達したり、そのような他の取引や手配を行うことができないかもしれません。もし私たちが必要な時に資金を調達したり、そのような取引や手配を達成できなかった場合、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の開発と商業化を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれないし、潜在的なライセンス内または買収を延期しなければならないかもしれない。
バイオ製薬製品開発は投機性の強い仕事であり、大きなリスクに関連している。通常，新製品の発見から患者の治療に利用可能であり，新製品の開発には数年を要するが，開発は様々な理由で中止される可能性がある。持続的な新冠肺炎疫病のいかなる影響も含めて、製品開発に関連する多くのリスクと不確実性のため、費用が増加した時間や金額、あるいは私たちがいつ、あるいは利益を達成または維持できるかどうかを予測することはできない。私たちが製品販売を作ることができても
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利益が出ないかもしれません。もし私たちが利益を達成できなかったり、持続的に利益を上げることができなかったら、私たちは計画通りに運営を継続できず、私たちの運営を減少または終了させることができないかもしれない。
2021年9月30日現在、私たちは4640万ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っています。私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券は、本四半期報告に含まれる簡明な総合財務諸表の発表日から、2022年第3四半期の運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。“流動性と資本資源”を見てください私たちの未来のこの点での生存能力は、私たちが追加資本を集めて私たちの運営に資金を提供する能力にかかっている。
最新の発展動向
YTX-7739パーキンソン病の治療
2021年11月10日私たちはYTX−7739軽中度肺癌治療の1 b期臨床試験パーキンソン病それは.1 b期臨床試験はランダム、プラセボ対照、二重盲検多用量研究であり、YTX-7739の安全性、耐性、薬物動態学と薬効学を研究することを目的としている。軽~中等度パーキンソン病患者20名のデータを報告した。患者は1日1回YTX-7739(20 mgまたはプラセボ)を28日間服用した。
YTX-7739はその主要な標的SCDを抑制できることが証明され、SCDはパーキンソン病モデル中の神経細胞の生存抑制と運動機能の改善と密接に関連する酵素である。治療28日後，1日1回投与した20ミリグラムの投与量は，SCDを抑制するバイオマーカーである脂肪酸不飽和指数(FA−DI)を約20%~40%低下させ，この範囲は臨床前研究に基づいて臨床的意義があると予想される。脳脊髄液中の標的接触はYTX−7739が血液脳関門を有効に通過していることを示した。また，YTX−7739のPK/PD曲線は従来研究と一致しており，将来の研究に用量選択に関する情報を提供すると信じている。
YTX-7739の全体的な耐性は良好であり、すべての緊急不良事件の治療の重症度は軽度から中度であった。深刻な副作用は発生しなかった。中等度有害事象：パーキンソン症状増悪2例，腰背部痛2例，頭痛1例，筋痛1例，不眠1例，靭帯引傷1例，ワクチン接種合併症1例であった。プラセボを服用した患者は振戦とパーキンソン病が中等度悪化し、薬中止を招いた。YTX−7739を服用した2名または2名以上の患者では，プラセボよりもAESが発生する割合が高かったのは，プログラム性疼痛，筋肉痛，ドライアイ，高ビリルビン血症，感覚減退，下腰痛，便秘であった。プラセボを服用した患者では，起立性低血圧，頭痛，振戦，疲労，めまいなどAESの発生率が高かった。
予想されるように，28日間の服薬後，臨床評価(統一パーキンソン病評価表III(UPDRS III)，モントリオール認知評価(MoCA))あるいは多くの探索的バイオマーカーに統計学的有意差は認められなかった。8名の患者でYTX−7739の脳活動への影響を定量的に脳電(QEEG)評価した結果，ベースラインと比較して統計学的に有意な変化があり，シナプス機能の潜在的な改善が示唆された。今後の臨床研究において，この診断マーカーの役割をさらに検証する予定である。
これらの結果はYTX-7739のさらなる臨床開発を支持しています2022年にパーキンソン病患者でYTX−7739の第二段階臨床試験が開始される予定であり，中期結果は2023年下半期を予定している。最近有望な臨床前データと潜在的な更なる臨床前検証に基づいて、著者らは多形性神経膠芽腫患者におけるYTX-7739の機会窓臨床研究を探索し、このような研究のデータは2022年下半期に公表される予定である。また，より多くの疾患の臨床前研究によりYTX−7739の他の適応を探索する予定であり，これらの疾患ではSCDを標的とすることが潜在的な治療機会とされており，2022年には複数の読み取りが予想される。
新冠肺炎
2020年3月、新冠肺炎は世界保健機関によって全世界大流行と発表され、今まで、新冠肺炎の大流行は引き続き世界各地で重大な公衆衛生と経済挑戦を構成している。新冠肺炎疫病はどのくらいの時間内とどの程度に直接或いは間接的に著者らの業務、運営結果と財務状況に影響するかは、高度不確定、変化が発生する可能性と予測困難な未来の事態発展に依存する。著者らは引き続き研究開発活動を行うと同時に、新冠肺炎疫病は中断を引き起こす可能性があり、著者らの臨床前研究と臨床試験の開始と完成或いは研究開発活動に必要な物品を調達する能力に影響する。この大流行は金融市場に大きな破壊をもたらし、このような破壊を続けている可能性があり、これは私たちの業務を支援するより多くの資金を調達する能力に影響を与える可能性がある。また、この大流行は世界各地の経済に深刻な影響を与え、私たちの業務や運営に悪影響を及ぼす可能性がある。多くの国の臨床試験地点は，我々が業務を行っている国を含め，新冠肺炎のため延期されている。YTX−7739 1 b期臨床試験におけるいくつかのサイトが引き起こされた
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新冠肺炎による遅延は，この研究の早期結果の期待時間遅延を招いた。私たちの臨床計画はまださらに遅延する危険がある。
著者らは引き続き新冠肺炎疫病が著者らの従業員と業務運営に与える持続的な影響を密接に注目する予定である。私たち従業員に安全な作業環境を提供するために、可能な限り遠隔作業を実現するための措置を講じています。疫病を考慮して、私たちは政府当局が要求したり提案したりする可能性のある行動、あるいは私たち従業員と他のビジネスパートナーの利益に最も合致すると思う行動を継続する予定だ。
タンパク質安定剤との併用
2020年8月22日、米国デラウェア州のProteostance治療会社、穿山甲合併子会社(“合併子会社”)、Yumanity，Inc.(前身はYumanity治療会社)とYumanityホールディングス有限責任会社(“ホールディングス”)は、2020年11月6日に改訂された合併協定を締結し、同協定によると、連結子会社は取引完了直前にYumanity，Inc.と合併してYumanity，Inc.に合併(“Yumanity再編”)が完了した後もYumanity，Inc.と合併(“Yumanity再編”)している。Inc.はProteostanceの完全子会社となる.合併協定の条項によると、合併は2020年12月22日に完了した。合併の完了に伴い、ProteostantsはYumanity治療会社と改名し、取引コードは“PTI”から“YMTX”に変更された。ホールディングスとYumanity，Inc.の歴史的業務をYumanityと呼び，合併後，Yumanityによる業務が主な業務となる.
合併合意の条項によると、合併完了時には、Yumanity，Inc.のすべての発行済み普通株がProteostallationの普通株と交換され、Yumanity，Inc.普通株を購入するすべての未発行オプションおよび引受権証は、Proteostallation普通株を購入するオプションと引受権証として交換される。
米国公認会計原則(GAAP)によると、この取引は逆合併と資産買収とみなされる。このような会計方法によると、財務報告については、Yumanityは会計購入者とみなされている。この決定は、主に、(I)Yumanityの株式所有者が合併後の組織において圧倒的多数の投票権を有していること、(Ii)Yumanityが合併後の組織の初期取締役会の多数のメンバー(9人のうち7人)を指定したこと、および(Iii)Yumanityの上級管理職が合併後の組織の上級管理職においてすべての重要な職を担当していることに基づいている。したがって、この取引は、会計目的で、Proteostantageの純資産を得るためにYumanity発行株と同等とみなされる。したがって，合併完了日には，Proteostanceの純資産はその買収日の公正価値に当社の財務諸表に計上されるが，合併前に報告された経営業績はYumanityの経営業績である。
私募する
2020年12月14日、私たちは特定の認可投資家と引受協定を締結し、私たちが私募方式で1株23.00ドルで1，460，861株を私たちの普通株に売却した。私たちはここでこの販売を私募と呼ぶ。私募は2020年12月22日に終了します。普通株の発行と売却の総収益総額は3360万ドルで、私たちのいくつかの支出を差し引いて、私たちが私募で得た純収益は3160万ドルです。
市場に計画を提供する
2021年4月、私たちはJefferies LLC(“Jefferies”)と市場(“ATM”)での発売計画に関する販売協定を締結し、この計画によると、私たちはいつでも私たちの普通株の発行と売却を自ら決定することができ、総発売金額は6000万ドルに達する。ジェフリーは私たちの販売代理として、私たちの指示に基づいて、時々商業的に合理的な努力で普通株を販売します。私たちはジェフリーに販売協定で売却された任意の普通株の総収益の3%を支払うつもりだ。2021年9月30日までの9ヶ月間、ATMで82，132株の普通株を計画的に売却し、総収益は130万ドルだった。2021年9月30日現在、ATM計画によると、約5870万ドルの普通株が将来発行可能となっている。
財務運営の概要
収入.収入
これまで、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、予測可能な未来にも製品販売から何の収入も得られないだろう。候補製品の開発に成功し、規制部門の承認や第三者との許可を得た場合、将来的には、製品販売、既存の協力協定の下でのマイルストーン支払い、または第三者と締結する可能性のある他のライセンス契約の支払いから収入を得ることができます。
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2020年6月、我々はメルク·シャープ·ダム社(“メルク”)と研究協力と許可協定(“協力協定”)を締結し、神経変性疾患の新療法の開発を加速することに重点を置いた。協力協定の条項によると、メルク社はALSおよびFTLDを治療する2つの新しいパイプラインプロジェクトの独占的権利を得るだろう。私たちとメルク社は研究期間中に協力してこの2つの臨床前プロジェクトを推進し、その後メルク社は臨床開発と商業化を継続する権利がある。協力協定によると、合計1，500万ドルの前金を受け取り、将来的に研究、開発、販売ルートプロジェクトに成功したマーケティング製品に関する5.3億ドルに上る記念碑的支払い、純売上高の特許権使用料を得る資格がある。我々は、協力協定に基づいて研究期間内に何らかの研究·開発活動を行い、研究·開発活動を監督するための共同指導委員会に参加する。私たちは未来のマイルストーンや特許使用料の支払い時間を保証することもできないし、私たちがこのような支払いを受けることを保証することもできない。
私たちは協力協定の下での業績義務を履行したので、研究期間内に収入を記録します。したがって，1，500万ドルの前金はコスト比法を用いた収入として確認され，制御権を顧客に移す最適な記述であると考えられる.コスト比法によると，達成進捗の測定根拠は，実際に発生した費用と確定した履行義務を履行した後に予想される推定費用総額との比率である。2021年9月30日までの3カ月と9カ月で，それぞれ連携協定に関する連携収入160万ドルと730万ドルを記録した.2020年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月で330万ドルの協力収入を達成しました
運営費
研究と開発
研究と開発費用は主に私たちの候補製品の発見、臨床前と臨床開発と製造に関連するコストを含む：
我々は，サービスプロバイダから提供された情報に基づいて特定のタスク達成の進捗を評価し，発生した研究と開発コストに基づいて外部開発コストを確認する.このプロセスは、未締結契約および調達注文を検討することと、私たちを代表して実行されたサービスを決定するために、私たちの担当者とコミュニケーションすることと、請求書を受信していない場合、または他の方法で実際のコストを通知する場合に、実行されたサービスレベルおよびサービスによって生じる関連コストを推定することとを含む。将来的に受信された研究開発活動のための貨物およびサービスの払戻不可能な前払いは延期され、前払い費用および他の流動資産の形態で資本化される。資本化金額は関連貨物の納入またはサービス提供時に費用を計上する。ライセンス契約によると、プリペイド、マイルストーン支払い、年間維持費は、これらの費用が発生する間に支出される。
私たちの外部直接研究開発費用は候補製品によって追跡され、主に外部コンサルタント、CRO、CDMOと研究実験室に支払う費用と著者らの臨床前開発、プロセス開発、製造と臨床開発活動に関連する他の費用を含む。候補製品別の直接研究開発費には、第三者ライセンス契約による費用も含まれています。これらのコストは、複数の計画および私たちのプラットフォームに配置されているので、個別に分類されないので、従業員コストおよび私たちのプラットフォーム技術、早期発見作業、実験室用品および施設に関連するコスト(減価償却または他の間接コストを含む)を特定の候補製品に割り当てることはできません。
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。臨床開発後期段階の候補品は，通常，臨床開発初期段階の候補品よりも開発コストが高いのは，主に
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後期臨床試験の規模と持続時間を増加させる。したがって，予想可能な未来には，YTX−7739や我々が将来開発可能な任意の他の候補製品を開発し続けるにつれて，研究開発コストが大幅に増加することが予想される。私たちは商業化を通じて特定のプロジェクトの総支出を正確に予測することができない。候補製品の商業化成功に関連する要素は非常に多く、未来の試験設計と各種の監督管理要求を含み、その中の多くの要素はまだ著者らの開発段階によって正確に確定できない。また、私たちがコントロールできない未来のビジネスと規制要因は、私たちの臨床開発計画と計画に影響を及ぼすだろう。
YTX-7739と私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の開発成功と商業化は大きな不確実性を持っている。現在、著者らは著者らの任意の候補製品の臨床前と臨床開発に必要な努力の性質、タイミングとコストを合理的に推定或いは知ることができない。これは、製品開発や商業化に関連する多くのリスクや不確定要因があるためである
我々の臨床前および臨床開発候補製品の開発に関連するこれらの変数のいずれの結果の任意の変化も、これらの候補製品開発に関連するコストおよび時間の大きな変化を意味する可能性がある。例えば、FDAまたは他の規制機関が私たちの計画した臨床試験の開始を延期したり、現在予想されている臨床試験や他の試験を行うことを要求したり、あるいは任意の計画された臨床試験で重大な遅延に遭遇した場合、候補製品の臨床開発を達成するために多くの追加の財政資源と時間を要する可能性がある。私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を受けることができないかもしれない。薬物の商業化には数年と数百万ドルの開発コストがかかるだろう。
一般と行政
一般費用および行政費用は、主に人事関連費用を含み、行政、財務、会計、人的資源および他の行政機能者の賃金、福祉、株式/株式に基づく報酬費用を含む。他の重大な一般的および行政的費用には、特許、知的財産権および会社の事務に関連する法律費用、ならびに会計、監査、相談および他の専門サービス、ならびに施設のために支払われる費用、ならびに賃貸料、保険および他の運営コストの直接および分配費用が含まれる他の分配費用が含まれる。
事業の拡大に伴い、将来的には、将来の臨床プロジェクトを含め、私たちの持続的な研究開発活動を支援するために、私たちの一般的かつ管理費用が増加することを予想しています。これらの増加には、より多くの人を雇うことに関連する費用の増加や外部相談者の費用、その他の費用が含まれる可能性がある。全国証券取引所に上場する会社に適用される米国証券取引委員会上場基準規則の遵守に関する監査、法律、規制、税務関連サービスのコスト、取締役と上級職員保険料および投資家関係コストなど、上場企業に関する費用が増加することも予想される。
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その他の収入(費用)
株式証負債の公正価値変動を認める
融資と担保手配において、私たちは優先株を購入する引受権証を発行した。これらの株式承認証は、各報告日において公正価値として分類され、再計量され、公正価値の変化は、我々の経営報告書において他の収入(費用)の構成要素として確認される。
合併前に、私たちはすべての優先株を購入した発行された株式証明書が交換され、普通株を購入する引受証となりました。そのため、株式証の公正価値は追加の実収資本に再分類され、権利証の負債がなくなった場合は再計量する必要がある。
利子支出
利息支出には、我々の融資及び担保協定に関連する未償還借入金から徴収される利息、及び債務発行コストの償却及び満期対応最終支払いの増加又は当該等の融資項目の下でのすべての債務の全額返済が含まれる。利息支出には融資リースに関する利息も含まれている。
利息収入その他の収入(費用)，純額
利息収入には私たちの投資現金残高から稼いだ利息が含まれています。その他の収入(支出)は、純額には購買力平価融資を免除した後の債務弁済収益が含まれる(後述する負債説明部のPaycheck Protection Loan部分参照)。
所得税
Yumanity再編前には，連邦所得税の目的でHoldingsは共同企業とされていたため，Holdingsではなくその所有者は米国連邦や州所得税を支払う必要があった。米国連邦所得税の規定によると、持ち株会社の直接持株子会社は会社とみなされ、米国で納税すべきである。ユーマンニ再編後、当社とその子会社はいずれも納税実体である。各報告期間内に、私たちの税金支出は私たちの子会社を合併した経営結果の影響を含む。私たちが設立して以来、私たちは毎年発生した純損失や私たちが稼いだ研究開発税収控除記録のためにいかなる所得税優遇も記録していません。既存の証拠の重みによって、私たちのすべての純営業損失の繰越と税収控除は更に実現できない可能性があると考えているからです。アメリカ連邦と州の営業純損失の繰越と研究開発税収の繰越免除の使用は1986年の“国税法”第382節及び州法律の相応条項の実質的な年度制限を受ける可能性があり、原因は所有権が以前或いは将来発生する可能性のある変更が発生したためである。これらの所有権の変化は、将来の課税所得額を相殺するために毎年使用できる繰越金額を制限する可能性がある。当社では，制御権の変更が発生したかどうか，あるいは設立以来何度も制御権が変更されているかどうかを評価する研究は行われていないが，このような研究は重大な複雑さやコストに関連しているためである。私たちは資産負債表ごとに私たちの繰延税項目の純資産について全額推定値を記録しました。
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経営成果
2021年9月30日までと2020年9月30日までの3ヶ月間の比較
次の表は、2021年9月30日と2020年9月30日までの3ヶ月間の運営結果をまとめています
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3か月まで |
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2021 |
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2020 |
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変わる |
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(単位：千) |
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協力収入 |
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$ |
1,635 |
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$ |
3,308 |
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$ |
(1,673 |
) |
運営費用： |
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研究開発 |
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6,624 |
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5,489 |
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1,135 |
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一般と行政 |
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4,513 |
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3,725 |
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788 |
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総運営費 |
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11,137 |
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9,214 |
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1,923 |
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運営損失 |
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(9,502 |
) |
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(5,906 |
) |
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(3,596 |
) |
その他の収入(支出)： |
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優先株式証負債の公正価値変動 |
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— |
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46 |
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(46 |
) |
利子支出 |
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(454 |
) |
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(501 |
) |
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47 |
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利息収入その他の収入(費用)，純額 |
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— |
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(24 |
) |
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債務返済損失 |
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— |
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— |
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— |
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その他の費用の合計 |
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(454 |
) |
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(479 |
) |
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25 |
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純損失 |
|
$ |
(9,956 |
) |
|
$ |
(6,385 |
) |
|
$ |
(3,571 |
) |
協力収入
2021年9月30日までの3カ月間で確認された160万ドルの協力収入は、メルク社の協力合意に関連しています。2020年7月に受け取った1，500万ドルの前払いは当初繰延収入と表記されており，研究·開発を行う際にコスト比法で収入と確認された。
研究と開発費
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3か月まで |
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2021 |
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2020 |
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変わる |
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(単位：千) |
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|||||||||
計画通りに研究開発費を直接支払います |
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|||
YTX-7739 |
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$ |
2,163 |
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|
$ |
1,310 |
|
|
|
853 |
|
YTX-9184 |
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546 |
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621 |
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(75 |
) |
プラットフォーム、研究、発見、そして割り当てられていない費用： |
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|
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|
|||
プラットフォームや他の先行研究の外部コスト |
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717 |
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806 |
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|
|
(89 |
) |
関係者(持分報酬を含む) |
|
|
1,930 |
|
|
|
1,211 |
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|
|
719 |
|
施設に関するものやその他 |
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1,268 |
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|
|
1,541 |
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(273 |
) |
研究開発費総額 |
|
$ |
6,624 |
|
|
$ |
5,489 |
|
|
$ |
1,135 |
|
2021年9月30日までの3カ月間の研究開発費は660万ドルで、2020年9月30日までの3カ月の550万ドルより110万ドル増加した。我々のYTX−7739計画の直接費用は，2020年9月30日までの3カ月と比較して，2021年9月30日までの3カ月で90万ドル増加した。この変化は主にYTX−7739が2020年のSAD研究から2021年第1四半期のMAD臨床研究に進展する際のあるコストの増加によるものである。私たちのYTX-9184計画の直接費用は10万ドル未満に減少し、2020年9月30日までの3ヶ月の60万ドルから2021年9月30日までの3ヶ月の50万ドルに減少した。この変化は主にこの計画の臨床研究への進展に伴い，臨床前と薬物製品の製造コストによるものである。プラットフォームやその他の早期研究外部コストは2020年9月30日までの3カ月間の80万ドルから2021年9月30日までの3カ月間の70万ドルに減少し、下げ幅は10万ドル未満となった。この変化は主に2020年第2四半期に新しいオフィスと実験室空間に移転した後、2020年9月30日までの3ヶ月間の実験室活動が増加したためである。人員関連のコストが70万ドル増加したのは、主に50万ドルの研究開発税控除の影響によるものであり、この控除は2020年第3四半期に人員支出の減少として記録されている。2021年9月30日までの3ヶ月間、人員コストはいかなる研究開発税控除の影響を受けない。
27
一般と行政費用
|
|
3か月まで |
|
|
|
|
||||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
変わる |
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
関係者(持分報酬を含む) |
|
$ |
2,139 |
|
|
$ |
1,422 |
|
|
|
717 |
|
プロおよび顧問料 |
|
|
1,164 |
|
|
|
2,103 |
|
|
|
(939 |
) |
施設に関するものやその他 |
|
|
1,210 |
|
|
|
200 |
|
|
|
1,010 |
|
一般と行政費用総額 |
|
$ |
4,513 |
|
|
$ |
3,725 |
|
|
$ |
788 |
|
2021年9月30日までの3カ月間の一般·行政費は450万ドルで、2020年9月30日までの3カ月の370万ドルから80万ドル増加した。人事に関する費用が70万ドル増加したのは、主に株/権益に基づく報酬が40万ドル増加し、一般や行政機能の追加雇用が30万ドル増加したためだ。2021年9月30日と2020年9月30日までの3ヶ月間、毎月の人事関連コストには、それぞれ100万ドルと50万ドルの株式/株式報酬が含まれている。専門·コンサルタント費用が90万ドル減少したのは、主に2020年第3四半期に合併実現に努力した際の監査費用や法的費用が増加したためである。施設やその他の関連コストが100万ドル増加したのは，主に上場企業の保険料が60万ドル増加したことと，レンタル費用が転貸収入30万ドルを超えたためである。
その他の収入(費用)
2021年9月30日までの3カ月から2020年9月30日までの3カ月間、その他の収入(支出)は相対的に横ばい。
2021年9月30日までの9カ月と2020年9月30日の比較
次の表は、2021年9月30日と2020年9月30日までの9ヶ月間の運営結果をまとめています
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
変わる |
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
協力収入 |
|
$ |
7,282 |
|
|
$ |
3,308 |
|
|
$ |
3,974 |
|
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
20,729 |
|
|
|
14,457 |
|
|
|
6,272 |
|
一般と行政 |
|
|
15,277 |
|
|
|
8,356 |
|
|
|
6,921 |
|
総運営費 |
|
|
36,006 |
|
|
|
22,813 |
|
|
|
13,193 |
|
運営損失 |
|
|
(28,724 |
) |
|
|
(19,505 |
) |
|
|
(9,219 |
) |
その他の収入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
優先株式証負債の公正価値変動 |
|
|
— |
|
|
|
72 |
|
|
|
(72 |
) |
利子支出 |
|
|
(1,407 |
) |
|
|
(1,410 |
) |
|
|
3 |
|
利息収入その他の収入(費用)，純額 |
|
|
(95 |
) |
|
|
21 |
|
|
|
(116 |
) |
債務返済損失 |
|
|
1,134 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,134 |
|
その他の費用の合計 |
|
|
(368 |
) |
|
|
(1,317 |
) |
|
|
949 |
|
純損失 |
|
$ |
(29,092 |
) |
|
$ |
(20,822 |
) |
|
$ |
(8,270 |
) |
28
協力収入
2021年9月30日までの9カ月間で確認された730万ドルの協力収入は，我々とメルク社の連携協定に関係している。2020年7月に受け取った1，500万ドルの前払いは当初繰延収入と表記されており，研究·開発を行う際にコスト比法で収入と確認された。
研究と開発費
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
変わる |
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
計画通りに研究開発費を直接支払います |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
YTX-7739 |
|
$ |
6,281 |
|
|
$ |
2,908 |
|
|
$ |
3,373 |
|
YTX-9184 |
|
|
1,691 |
|
|
|
927 |
|
|
|
764 |
|
プラットフォーム、研究、発見、そして割り当てられていない費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
プラットフォームや他の先行研究の外部コスト |
|
|
2,517 |
|
|
|
1,638 |
|
|
|
879 |
|
関係者(持分報酬を含む) |
|
|
6,084 |
|
|
|
5,379 |
|
|
|
705 |
|
施設に関するものやその他 |
|
|
4,156 |
|
|
|
3,605 |
|
|
|
551 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
20,729 |
|
|
$ |
14,457 |
|
|
$ |
6,272 |
|
2021年9月30日までの9カ月間の研究開発費は2070万ドルで、2020年9月30日までの9カ月の1450万ドルから630万ドル増加した。2020年9月30日までの9カ月と比較して，我々のYTX−7739計画の直接費用は2021年9月30日までの9カ月で340万ドル増加した。この変化は主にYTX−7739の2020年のSAD研究の進展に伴い2021年第1四半期に開始されたMAD臨床研究に伴い，臨床コストが増加したためである。我々のYTX−9184計画の直接費用は80万ドル増加し，2020年9月30日までの9カ月の90万ドルから2021年9月30日までの9カ月の170万ドルに増加した。この変化は主にプロジェクトの臨床研究への進展に伴い、臨床前と相談コストが原因である。プラットフォームやその他の早期研究外部コストは90万ドル増加し，2020年9月30日までの9カ月の160万ドルから2021年9月30日までの9カ月の250万ドルに増加した。この変化は主に2020年の新冠肺炎による実験室活動の減少と、2020年第2四半期に新しい事務と実験室空間に移転する準備である。関係者のコストが70万ドル増加したのは、主に2021年第3四半期に研究開発税控除を記録したためだが、2020年第4四半期の研究開発部門の採用によるものであり、2021年9月30日までの9カ月間に反映され続けている。
一般と行政費用
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
変わる |
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
関係者(持分報酬を含む) |
|
$ |
6,546 |
|
|
$ |
3,845 |
|
|
|
2,701 |
|
プロおよび顧問料 |
|
|
4,652 |
|
|
|
3,846 |
|
|
|
806 |
|
施設に関するものやその他 |
|
|
4,079 |
|
|
|
665 |
|
|
|
3,414 |
|
一般と行政費用総額 |
|
$ |
15,277 |
|
|
$ |
8,356 |
|
|
$ |
6,921 |
|
2021年9月30日までの9カ月間の一般·行政費は1530万ドルで、2020年9月30日までの9カ月の840万ドルより690万ドル増加した。人事関連費用が270万ドル増加した主な理由は、170万ドルの株式/株式報酬と110万ドルの一般的かつ行政機能の追加雇用である。2021年9月30日と2020年9月30日までの9ヶ月間の毎月の人事関連費用には、それぞれ株式/株式ベースの報酬290万ドル、120万ドルが含まれている。専門職や相談費が80万ドル増加したのは、主に上場企業の運営に関する監査費用や法的費用が増加したためだ。施設やその他の関連コストが340万ドル増加したのは，主に上場企業の保険料が160万ドル増加し，レンタル費用が転貸収入110万ドルを超えたことと，訴訟解決のために支払われた20万ドルであった。
その他の収入(費用)
その他の収入(支出)は、2020年9月30日までの9ヶ月から2021年9月30日までの9ヶ月間で90万ドル純増加し、購買力平価免除後の債務免除による110万ドルの収益が主な原因となっている
29
ローン(以下の債務説明におけるPaycheck保護ローン部分参照)。このローンは2020年4月に取得され、つまり2020年8月にProteoStyleと合併合意に達する前に得られた。
流動性と資本資源
流動資金源
設立以来，製品販売から収入を得ておらず，運営により重大な運営損失と負のキャッシュフローが生じている。これまで、私たちの運営資金は、主に第一選択製品の販売収益と2020年7月に受け取ったメルク社との協力協定の前金から来ています。2020年12月，我々はProteoStoryとの統合を完了し，3590万ドルの現金，現金等価物，制限現金を獲得した。合併後，合計1，460，861株の普通株の私募も直ちに完了し，約3160万ドルの純収益を得た。私たちはまた融資と保証協定での借金を利用して業務に資金を提供します。
キャッシュフロー
次の表は、2021年9月30日と2020年9月30日までの9ヶ月間の現金源と使用状況をまとめています
|
|
9か月で終わる |
|
|||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
|
(単位：千) |
|
|||||
経営活動用の現金 |
|
$ |
(40,178 |
) |
|
$ |
(6,377 |
) |
投資活動によって提供される現金 |
|
|
1,494 |
|
|
|
(2,407 |
) |
融資活動で提供された現金 |
|
|
259 |
|
|
|
22,022 |
|
現金、現金等価物、および制限的現金純増加 |
|
$ |
(38,425 |
) |
|
$ |
13,238 |
|
経営活動に使われている現金純額
2021年9月30日までの9カ月間に，経営活動に4020万ドルの現金が使用されたのは，純損失2910万ドルの結果であり，主に我々の運営資本1880万ドルの現金純変化と，その間の純損失に含まれる110万ドルの代償収益によるものである。これらの変化は、380万ドルの非現金賃貸費用と400万ドルの株式/株式ベースの報酬支出が含まれる880万ドルの非現金費用によって相殺される。当社が2021年9月30日までの9カ月間の運営資産および負債変動による現金純額は、協力協定に関する収入の確認による繰延収入の730万ドルの減少を含む(財務諸表別注4参照)。また、売掛金、売掛金、その他の流動負債が880万ドル減少したのは、主に統合による解散費やその他の債務を弁済する570万ドルの支払いと、2020年業績ボーナスの170万ドルを支払い、2021年のボーナス支出によって相殺され、2020年第4四半期に完了した私募に関する170万ドルの銀行手数料が支払われたためである。賃貸支払いによる経営リース負債も330万ドル減少した。
2020年9月30日までの9ヶ月間、経営活動が640万ドルの現金を使用したのは、私たちの純損失2080万ドルと、私たちの運営資産と負債の変化が使用した現金純額1010万ドルだったが、430万ドルの非現金費用によって部分的に相殺されたためである。2020年9月30日までの9ヶ月間、私たちの経営資産と負債が変化して使用した純現金は繰延収入1170万ドルの増加、売掛金と売掛金およびその他の流動負債は100万ドル増加し、経営リース負債は90万ドル減少し、前払い費用とその他の流動資産は140万ドル減少し、預金は30万ドル増加した。
すべての期間の売掛金、課税費用と前払い費用の変化は通常私たちの業務の増加とサプライヤーが領収書と支払いを発行する時間によるものです。
純現金(投資活動用)/投資活動による提供
2021年9月30日までの9カ月間、投資活動が提供した現金純額は150万ドルで、主に有価証券の純販売が提供した160万ドルの現金純額が不動産や設備を購入した10万ドルで相殺された。
30
2020年9月30日までの9カ月間、投資活動のための現金純額は240万ドルで、主に220万ドルの現金純売上高と有価証券の満期日、20万ドルの不動産や設備購入に関連している。
融資活動が提供する現金純額
2021年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した現金純額は30万ドルで、主に普通株発行による130万ドルを含み、90万ドルの債務元金の支払い、10万ドルの債務発行コスト、10万ドルの融資リース債務の支払いによって相殺された。
2020年9月30日までの9ヶ月間、融資活動が提供した現金純額は2，200万ドルで、主にC類優先株発行の純収益2，120万ドルと政府融資(給与保護計画(PPP)ローン)の110万ドルを含み、融資リース債務30万ドルの支払いによって相殺された。
負債の説明
融資と保証協定
2019年12月にHercules Capital，Inc.(“貸手”)と締結された融資と担保協定(“定期融資”)によると、1，410万ドルの未返済元金借入金があります。合意で定義された発展マイルストーンと株式事件が発生した場合、別途500万ドルが利用可能だが、私たちはこのお金を引き出さないことを選択した。貸主が承認した後、追加の1，000万ドルが引き出されるかもしれない。定期ローンの場合の借入金は2021年8月1日まで月単位で利息のみで返済されます。支払期間のみの後、2024年1月1日のローン満期日まで、月額元本プラス利息を支払います。未返済借入金は(I)8.75%と(Ii)“ウォール·ストリート·ジャーナル”が報じた最優遇金利プラス4.00%のうち大きい者が利上げした。定期ローンによって引き出された金額の5.25%の最終支払い費用は、満期日または返済日の早い日に満期になり、自発的な支払いでも違約による支払いも加速されなければならない。私たちはいつでも未返済元金残高、任意の未払い利息、5.25%の引き出し金額の最終支払い費用、前払い金額で計算された前金を全額支払うことで定期ローンを返済することができます。定期ローンが引き出し日の1年以内に返済される場合、前払いは3.0%であり、支払日の1年目と2年目の間に支払う場合、前払いは2.0%であり、支払日の2周年後であるが満期日までに支払う場合、前払いは1.0%である。
2020年4月、定期融資は、コロナウイルス援助、救済、経済安全法(“CARE法案”)によるPPP融資を含む債務を許可するように改正され、このような融資は無担保融資であるべきであり、貸金者の貸金の権利とは逆の条項や条件が含まれてはならず、そのような融資を早期に返済しないことが条件である。2020年6月には定期融資が改訂され、ローン返済時に30万ドルの最終支払い費用が追加された。
二零二年十二月二十二日、吾らは貸手と無条件担保及び質権協定(“担保”)を締結し、貸主として吾らによる借主と貸手との間の定期融資として合併する条件に同意した。合併直前に、吾らは貸手と期日を2020年12月22日とする第4改正案及び同意融資及び担保協定(“融資修正案”)を締結した。担保は、融資協定の下での私たちの義務の保証を提供し、融資者に知的財産権以外のすべての資産の担保権益を担保として提供します。融資修正案は、融資者が合併に同意することを規定し、寛大な申請を提出したPaycheck Protection Program融資金額に関連する資金を保有するために、シリコンバレー銀行Paycheck Protection Programホストアカウントを作成して援助することに同意する。融資修正案はまた、私たちの完全子会社Yumanity，Inc.を統制しない場合を含めて“統制権変更”の定義を修正した。融資協定の残りの条項と条件は一般的に融資改訂前の形で存在し続ける。
2021年3月29日、定期融資が再改正され、新たな外国子会社の作成が許可され、その子会社の財務運営に関連する特定の契約が修正される。同子会社は2021年4月23日に設立された。
2021年4月13日、定期融資を改正し、追加の最終支払い費用を30万ドルから10万ドルに引き下げ、第2弾融資の獲得可能性を2021年3月31日から2021年6月30日に延長した。
定期ローンの下の借金は私たちのほとんどの個人財産を担保にしていますが、私たちの知的財産は除外しています。定期ローンに関連した金融契約はない；しかし、私たちは処分、合併または買収の制限、私たちの知的財産権の制限、債務または留置権の発生、配当金の支払い、特定の投資、およびいくつかの他の商業取引を含む、私たちの活動を制限する肯定的および否定的な契約の制約を受けている。定期融資項目の下の債務は、特定の違約事件が発生したときに、当社の業務、運営、または財務または他の条件に重大な不利な変化をもたらすことを含む履行を加速することができる。違約事件が発生すると、その違約事件が継続しなくなるまで、年利率は他の適用金利より5.0%高くなる。
31
賃金保障計画ローン
2020年4月，2020年8月にProteoStoryと合併協定を締結する前に，CARE法案により設立されたPPPによって提供され，米国小企業管理局から保証された110万ドルの融資収益(“PPP融資”)をシリコンバレー銀行に発行した。このPPPローンは無担保で、2022年4月24日に満期になる予定で、年利率は1.0%に固定されている。同額の毎月元本と利息支払いは2021年8月から満期日までとなる。ローン開始日から、未払い元金残高は利息を計算しなければならない。PPP融資の容赦は、米国小企業管理局の要求に応じて許しを得る資格のある限られた目的を明確にする元本にのみ適用される。2021年4月3日、私たちはシリコンバレー銀行から通知を受け、2021年3月30日から私たちの許し申請は小企業協会に受け入れられた。したがって、私たちは債務返済のための110万ドルの収入を確認した。
市場に計画を提供する
2021年4月、私たちはJefferies LLC(“Jefferies”)と市場(“ATM”)での発売計画に関する販売協定を締結し、この計画によると、私たちはいつでも私たちの普通株の発行と売却を自ら決定することができ、総発売金額は6000万ドルに達する。ジェフリーは私たちの販売代理として、私たちの指示に基づいて、時々商業的に合理的な努力で普通株を販売します。 私たちはジェフリーに販売協定で売却された任意の普通株の総収益の3%を支払うつもりだ。2021年9月30日までの9ヶ月間、ATMで82，132株の普通株を計画的に売却し、総収益は130万ドルだった。2021年9月30日現在、ATM計画によると、約5870万ドルの普通株が将来発行可能となっている。
資金需要
我々が行っている活動に関する費用は大幅に増加し，特に我々が開発している候補製品の臨床前活動や臨床試験を進めている場合には大幅に増加すると予想される。また、上場企業の運営に関する追加コストも発生すると予想されています。私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券は、本四半期報告に含まれる簡明な総合財務諸表の発表日から、2022年第3四半期の運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。私たちの運営費の時間と金額は主に見られるだろう
32
合併と同時に行った私募は2020年12月に完了し，3，510万ドルの合併増額現金および3，160万ドルを同時に行う私募の純収益を提供してくれた。2021年11月15日現在、すなわち2021年9月30日までの9ヶ月間の統合財務諸表の簡素化発表日まで、私たちの既存の現金、現金等価物、有価証券は、2022年第3四半期まで、私たちの運営費用、資本支出要求、債務超過支払いに資金を提供することが予想されます。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、および第三者のマーケティング、流通、または許可手配と組み合わせることで、私たちの現金需要を満たす予定です。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達する場合、私たち株主の所有権権益は大幅に希釈される可能性があり、このような証券の条項には清算または他の株主権利に悪影響を及ぼす特典が含まれている可能性がある。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある協定には、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、特定の行動をとる能力を制限する制限的な契約が含まれる可能性がある。もし私たちが第三者との協力やマーケティング、流通、または許可手配によって資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資や他の手配を通じて追加資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、減少、またはキャンセルすることを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができます。
簡明な総合財務諸表付記1に記載されていないように、私などの責任評価状況や事件は、私が財務諸表の発行日後1年以内に満期になって対応する未来の財務責任の履行能力に重大な疑いを抱いているかどうか。私たちは現在、私たちの既存の資本資源が私たちの計画の運営費用と資本支出を満たすことができると予想しているので、私たちの現在の運営計画によると、2022年第3四半期まで、この12ヶ月未満の現金滑走路は、私たちの累積赤字、赤字の歴史、未来の予想損失とともに、これらの監査されていない簡明な連結財務諸表が発表された日から1年以内に経営を継続する能力に大きな疑いを抱かせることが決定された。私たちは、株式または債務融資、および/または協力、許可取引、または他の出所によって追加資金を得る機会を探ることで、このリスクを低減する計画だ。しかし、私たちが受け入れ可能な条項や他の条件でそのような取引を完了することができるという保証はない。
近く発表·採択された会計公告
最近発表された当社の財務状況および経営結果に影響を及ぼす可能性のある会計声明の記述は、本四半期報告Form 10-Qに含まれる当社の簡明総合財務諸表の付記2に開示されている。
第3項は市場リスクに関する定量的かつ定性的開示である。
私たちは小さな報告会社であり、1934年の証券取引法(改正)下の第12 b-2条の規定に基づいて、本報告期間中に本プロジェクトに要求される情報を提供する必要はない。
項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、総裁と最高経営責任者および最高財務責任者(それぞれ最高経営責任者および最高財務官)の参加の下、2021年9月30日までの開示制御および手続きの有効性を評価した。取引法規則13 a-15(E)および15 d-15(E)に定義されている用語“開示制御および手順”は、取引法に従って提出または提出された報告において開示を要求する会社の情報が米国証券取引委員会規則および表によって指定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを保証するための会社の制御および他の手続きを意味する。開示制御及び手続は、会社が“取引法”に基づいて提出又は提出した報告書に開示を要求する情報が蓄積されて会社管理層に伝達されることを確保することを目的としているが、その主要幹部の制御及び手続を含む
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必要な開示に関する決定をタイムリーに下すための主要財務官たちもいる。経営陣は、どのような制御やプログラムが、どんなに設計や操作が良くても、その目標を実現するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、管理部門は、可能な制御とプログラムのコスト-利益関係を評価する際にその判断を運用しなければならない。2021年9月30日までの開示統制及び手続の評価に基づいて、我々の総裁兼最高経営責任者及び最高財務官は、この日までに、我々の開示統制及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2021年9月30日までの3ヶ月間、財務報告の内部統制(取引法第13 a-15(F)および15 d-15(F)条の定義による)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はなかった。
第2部-その他の資料
項目1.法的訴訟
通常の業務過程で、私たちは時々法的手続きとクレームの影響を受けるかもしれない訴訟やクレームの結果は肯定的に予測できないにもかかわらず、現在まで2021年9月30日現在、私たちは未解決や脅威の訴訟の影響を受けていません。裁決が私たちに不利であれば、個別または全体が私たちの業務に大きな悪影響を及ぼすことが予想される理由があると信じています。結果にかかわらず，弁護や和解コスト，管理資源分流などにより，訴訟は我々に悪影響を与える可能性がある。
第1 A項。リスク要因です
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの普通株に投資する前に、以下のリスクおよび不確実性、および本Form 10-Q四半期報告書の他のすべての情報、統合財務諸表および関連説明の簡素化、“経営陣の財務状況および経営結果の議論および分析”、および米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出された他の文書を慎重に考慮しなければなりません。私たちが以下に説明するどんなリスク要因も、私たちの業務、財務状況、または運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。そのうちの1つ以上のリスクや不確実性が発生した場合、私たちの普通株の市場価格が下落する可能性があり、これは私たちの普通株を購入する資金の全部または一部を損失させる可能性があります。私たちは現在知られていないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思う他の危険はまた私たちの業務を損なうかもしれない。以下のいくつかの陳述は展望的な陳述だ。この四半期報告書の“前向きな陳述に関する警告”を参照してください。
私たちの業務、財務状況、追加資本需要に関連するリスク
私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営の歴史は非常に限られており、商業販売が許可されていない製品は、私たちの現在の業務を評価し、将来の成功と生存能力を予測することが困難になるかもしれない。
著者らは臨床段階の生物製薬会社であり、運営歴史が限られており、神経変性疾患の治療方法の開発に集中している。私たちは最初は2014年に設立された有限責任会社で、2015年に会社に変わりましたが、ビジネス販売のための製品は何も承認されていませんでしたが、これまで製品販売から何の収入も生まれていませんでした。我々は2019年末にYTX−7739のヒト臨床試験を開始したが，現在われわれの現在の他の候補製品の臨床試験は行われていない。これまで，我々の業務は主に組織や整備者に限られており，資金を調達し，候補製品の研究·開発活動を行ってきた。
これまで、私たちはまだ重要な臨床試験を開始したり完成したりしていません。候補製品のために市場の承認を得ていません。商業規模の製品を製造していませんし、第三者代表も手配していませんし、成功した製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動も行っていません。会社として、私たちの短い経営歴史は、私たちの未来の成功と生存能力のどの評価も重大な不確実性の影響を受けるようにした。私たちは早期バイオ製薬会社が急速に発展している分野でよく遭遇するリスクと困難に直面するが、私たちはまだこれらのリスクや困難を克服する能力を示していない。もし私たちがこのような危険と困難に成功的に対応できなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう。
私たちの歴史的経営実績は、私たちが経営を続けている企業として経営を続ける能力に大きな疑問があることを示しています。私たちの財務諸表は、私たちが継続的に経営する企業として存在し続けると仮定して作成されました。
設立以来，経営活動中に純損失が発生し，大量の現金が使用されており，将来的には経営損失が継続することが予想される。2021年9月30日現在、私たちの累計赤字は1兆769億ドル、現金、現金等価物、有価証券は4640万ドルです。このような要素は私たちが
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業務を継続し、簡明総合財務諸表の発表日から12ヶ月の推定流動資金需要を満たす。
もし私たちが運営損失に遭遇し続けると、私たちは資本や他の現金注入を調達することで追加的な流動性を発生させることができず、私たちは追加の資金源を得る必要があるかもしれないし、これらの資金は私たちにとって利用可能であり、得られないかもしれない。もし私たちが受け入れられる条件で十分な追加資本を調達できなければ、私たちは私たちの候補製品や他の研究開発計画の開発を大幅に延期、削減、停止しなければならないかもしれない。
設立以来、我々は重大な運営損失を受けており、予測可能な未来には引き続き損失を被ることが予想される。
これまで、私たちは第一選択設備の協力と販売の収益を通じて私たちの運営に資金を提供してきた。私たちが設立してから2021年9月30日まで、私たちはこのような取引から1億255億ドルの毛収入を得ました。2021年9月30日現在、私たちの現金、現金等価物、有価証券は4640万ドルです。設立以来、私たちは毎年純損失を出しており、2021年9月30日までの累計損失は1兆769億ドルだった。
私たちのほとんどの運営損失は，我々の臨床前と臨床候補製品および我々のDiscovery Engineプラットフォームを含む，我々の運営や研究開発計画に関する一般的かつ行政コストに関するコストによるものである。私たちは、2022年第3四半期まで、私たちの既存の現金、現金等価物、有価証券が、私たちの運営費用、資本支出要求、債務超過支払いに資金を提供すると予想している。私たちのこれまでの損失は、予想された将来の赤字に加え、株主赤字や運営資本に悪影響を与え続けるだろう。いずれの特定の四半期においても、私たちの経営業績は証券アナリストや投資家の予想を下回る可能性があり、これは私たちの株価を下落させる可能性がある。
我々の候補製品による臨床試験により，我々の研究と開発費用が大幅に増加することが予想される。また、私たちの候補製品がマーケティングの承認を得たら、大量の販売とマーケティング、法律、アウトソーシング製造費用が発生します。上場企業としては、予測可能な未来に、重大かつ増加していく運営損失を受け続けることが予想される。医薬品開発に関わる多くのリスクや不確実性により，将来の損失の程度やいつ利益が達成されるかは予測できない(あれば)。私たちが本当に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。
薬物開発は高度に不確実な仕事であり、大きなリスクに関連している。私たちは製品販売からどんな収入も得たことがなく、決して収入や利益を発生させないかもしれない。
私たちの収益性は私たちの候補製品が収入を作る能力にかかっている。今まで、私たちは私たちの候補製品から何の収入も得ておらず、私たちはいつ、あるいはそうするかどうか分からない。私たちが臨床開発を成功させ、規制部門の候補製品の商業販売承認を得るまで、製品販売から何の収入も得られないと予想される。私たちの創造能力は複数の要因に依存していますがこれらに限定されません
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薬物開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、私たちが支出した時間や金額を予測することもできませんし、いつどんな意味のある収入が生まれるか、あるいは利益を達成したり維持したりすることも予測できません。さらに、米国食品医薬品局(FDA)または外国規制機関が現在予想されている研究以外の研究を要求している場合、または現在または将来の任意の協力者の臨床試験または任意の候補製品の開発に遅延が生じた場合、私たちの費用は現在の予想を超えるまで増加する可能性がある。私たちの1つ以上の候補製品が商業販売のために承認されても、私たちが協力協定や協力協定を締結していない場合には、任意の承認された候補製品の商業化および持続的なコンプライアンス努力に関連した巨額のコストが生じることが予想される。
たとえ承認された製品の販売から収入を得ることができても、利益を得ることができない可能性があり、運営を継続するために追加の資金が必要かもしれない。規制の承認を受けた候補製品を販売するすべての収入は、私たちが規制の承認を受けた地域の市場規模、製品の許容可能な価格、任意の価格で補償を受ける能力、および私たちがその地域の商業権を持っているかどうかにある程度依存するだろう。パーキンソン病，アルツハイマー病，筋萎縮性側索硬化症(“ALS”)患者の正確な人数は不明である。これらの疾患に罹患している人の数および候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットの予測は、推定に基づいている。アドレス指定可能な患者の数が私たちが予想していたほど多くなければ、規制部門が承認した適応は私たちが予想していたより狭い、あるいは競争、医師の選択、または治療ガイドラインによって合理的に治療を受ける人たちを縮小した場合、候補製品が承認されても、候補製品の販売から相当な収入を得られないかもしれない。たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。
もし私たちが利益を上げて利益を維持できなければ、私たちの価値を下げ、資金を調達し、業務を拡大し、研究開発努力を維持し、私たちの候補製品ルートを多様化するか、あるいは私たちの運営を継続し、私たちの普通株の価値を低下させる能力を損なう可能性があり、これらすべてまたはいずれも私たちの生存能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちのプロジェクト開発には大量の資源が必要であるため、私たちが資金を得る能力に応じて、いくつかの候補製品を優先的に開発しなければならない。さらに、私たちは、より利益があるかもしれない、またはより成功する可能性の高い候補製品または適応に、限られた資源を使うことができないかもしれない。
パーキンソン病治療の第一段階の臨床開発にある主要候補製品YTX−7739を優先している。YTX−7739のような製品候補を積極的に推進することと、我々の製品組み合わせの補完を確保することとの間で最適なバランスを維持するために、優先順位と資源配分を維持するプロセスを求める。
我々の候補製品の開発には大量の資源が必要であるため，特定の疾患や疾患経路に重点を置き，どの候補製品を追求し推進するか，各製品に割り当てる資源数を決定しなければならない。例えば私たちは我々の別の候補製品YTX−9184を進めるのではなく、より多くの臨床前研究においてYTX−7739を評価することが計画されている。なぜなら、この方法は、これまでに行われてきた研究および臨床試験のため、患者の結果をより迅速に評価する機会を提供すると信じているからであるYTX-7739。我々は、特定の候補製品または治療分野に研究、開発、協力、管理および財政資源を割り当てる決定が、いかなる実行可能な商業製品の開発にもつながらない可能性があり、より良い機会から資源を移転する可能性がある。もし私たちがYTX-7739に重点を置くこと、あるいは生物製薬業界の傾向を誤解していること、特に神経変性疾患に対して、私たちの業務、財務状況、および運営結果が実質的な悪影響を受ける可能性があることを含む、任意の候補製品の生存能力や市場潜在力について誤った判断を下した場合。したがって、私たちは、実行可能な商業製品または利益の市場機会を利用することができず、他の候補製品または他の疾患および疾患経路との機会の追求を放棄または延期することが要求される可能性があり、これらの疾患および疾患経路は、後に、私たちが選択して追求するよりも大きな商業的潜在力を有することが証明されるか、または私たちの有利な場合に、協力、許可または他の特許権使用料によって、独占的に開発および商業化された権利を保持するために、これらの候補製品に貴重な権利を放棄するように手配されるかもしれない。
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私たちは臨床開発を通じてYTX−7739を推進するための追加の資金が必要になるだろう。この資金は受け入れ可能な条件では得られないかもしれないし、全く得られないかもしれない。必要な時にこの必要な資金を得ることができなければ、私たちは私たちの製品開発努力や他の運営を延期、制限、または中止させることを余儀なくされるかもしれません。
2021年9月30日現在、私たちの現金、現金等価物、有価証券は4640万ドルです。YTX−7739の臨床試験や，エンジンプラットフォームによる他の計画の早期開発を発見するために追加の資金が必要となる。YTX−7739の将来の臨床試験では、この追加資金を得る能力は、負の結果または曖昧な結果の悪影響を受ける可能性がある。小分子製品の開発は高価であり，特に臨床試験で候補製品を進める際には，我々の発見，研究，開発費用は我々の活動とともに大幅に増加することが予想される。もし私たちが私たちの候補製品のためにより多くの兆候および/または地理的位置を求めることを選択した場合、または他の方法で私たちが現在予想しているよりも早く拡張すれば、私たちはもっと速い追加資金が必要かもしれない。
また、私たちはいくつかの条件や事件を決定しており、これらの状況や事件は、私たちが経営を続けている企業として継続する能力に大きな疑いを抱かせている。
現在知られていない多くの要素のために、私たちの運営計画も変化する可能性があり、私たちは、公共またはプライベート株式または債務融資、政府または他の第三者資金、マーケティングおよび流通計画、ならびに他の協力、戦略連合および許可スケジュール、またはこれらの方法の組み合わせによって、計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれない。いずれにしても、規制部門の承認を得るためには追加の資金が必要になり、承認されれば候補製品も商業化されるだろう。現在の経済環境で資金を調達することは追加的な挑戦をもたらすかもしれない。現在または将来の運営計画に十分な資金を持っていると考えても、市場状況が有利であれば、あるいは特定の戦略的考慮があれば、追加の資本を求めることができるかもしれない。
いかなる追加的な拠出努力も、私たちの経営陣の日常活動に対する関心を移すかもしれません。これは、私たちの候補製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれません。さらに、私たちは未来の融資が十分な金額またはそれが受け入れられる条件(あれば)で提供されることを保証できない。さらに、任意の融資条項は、私たちの株主の持株や権利に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが追加証券(株式や債務を問わず)、またはそのような証券を発行する可能性は、私たちの株式の市場価格を下落させる可能性があります。追加的な株式または転換可能な証券の売却は私たちのすべての株主を希釈するだろう。債務の発生は固定支払義務の増加を招き、私たちは追加債務を発生させる能力の制限、私たちが知的財産権を得ることができるかもしれない能力の制限、私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限など、いくつかの限定的な条約に同意する必要があるかもしれない。私たちはまた、他の場合ではなく、パートナーとの手配や他の方法で資金を求めることが要求される可能性があり、私たちは、私たちのいくつかの技術または製品候補の権利を放棄するか、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することを要求されるかもしれません。いずれも、私たちの業務、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちがタイムリーに資金を得ることができなければ、私たちは私たちの1つ以上の研究や開発計画、あるいは任意の承認された候補製品の商業化を大幅に削減、延期、または停止することを要求されるかもしれないし、必要に応じて私たちの業務を拡大したり、他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用することができなくなり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に大きな影響を与えるかもしれない。
製品開発と商業化に関するリスク
生物製薬製品の開発自体に危険がある。
私たちは現在候補製品開発の初期段階にあり、私たちの発見エンジンプラットフォームを利用してより多くの潜在的な候補製品を発見し続けている。今まで、私たちはほとんどの努力と財力を投入して、私たちの発見エンジンプラットフォームと私たちの候補製品を識別、保護し、そしてそれのために知的財産権を保護し、多数の臨床前研究を行い、そしてこれらの操作に一般と行政支持を提供する。私たちの業務は私たちの主要な候補製品YTX-7739の成功した臨床開発、監督管理の承認と商業化に大きく依存し、YTX-7739は臨床開発を行っている。私たちの候補製品の中には後期開発や肝心な臨床研究に入るものは一つもなく、このような研究を開始するのに数年かかるかもしれない。私たちが商業化を開始することが許可される前に、YTX-7739は多くの追加の臨床開発、テスト、および規制承認を必要とするだろう。しかも、私たちのどの候補製品も臨床試験で成功したり、規制部門の承認を得ることができるとは確信できません。
私たちの将来の成功は、私たちが開発に成功し、規制機関の承認を得て、私たちの候補製品を商業化することに成功する能力にかかっており、私たちは多くの理由でこれができないかもしれません
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いずれかが発生した場合、1つまたは複数の候補製品のための開発作業を放棄することを余儀なくされる可能性があり、これは、私たちの業務に実質的な悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります。例えば、有害な副作用または他の特徴が観察された場合、ある候補製品が適用される規制基準に適合していない可能性が高いか、または適合しないことを示す場合、これらの発見は、発見エンジンプラットフォームを全体とする可能性がある。
私たちは私たちの発見エンジンプラットフォーム技術と現在の候補製品をさらに開発することに成功しないかもしれない。FDAや同様の外国規制機関の規制承認を得るまで、私たちは私たちの候補製品のマーケティングや普及は許可されておらず、私たちはいかなる候補製品の規制承認も得られないかもしれない。私たちのすべての候補製品は開発の初期段階にあり、大量の追加の臨床開発、臨床前、臨床と製造活動の管理、監督許可、十分な製造供給、商業組織と重大なマーケティング努力が必要であり、製品販売から任意の収入を得ることができる(もしあれば)。
臨床前と臨床候補製品および現在の臨床試験は、未来の臨床試験および私たちの候補製品の製造とマーケティングはアメリカと他の国と地域の多くの政府機関の広範かつ厳格な審査と監督を受けることであり、私たちはこれらの国で任意の候補製品をテストと販売する予定である。任意の候補製品の商業販売の規制承認を得る前に、他の要求を除いて、この候補製品が各目標適応に使用されることが安全かつ有効であることを臨床前研究と臨床試験を通じて証明しなければならない。薬物開発は長く、高価で不確定な過程であり、私たちのどの臨床試験のどの段階でも遅延または失敗が生じる可能性がある。この過程は長年の時間を要する可能性があり、上場後の研究とモニタリングを含むかもしれないが、これには大量の資源がかかるだろう。米国で大量に開発されている薬物のうち，一部のみがFDAの規制承認手続きに成功し，商業化されている。したがって、私たちが必要な資金を得て、私たちの開発、臨床前研究、臨床試験に引き続き資金を提供することができても、私たちのどの候補製品も開発に成功したり、商業化したりすることを保証することはできません。
もし私たちのすべての候補製品が臨床試験に成功すれば、私たちは通常、規制部門の承認を求め、アメリカ、欧州連合(“EU”)および実行可能なビジネス機会と重大な患者ニーズがあると考えられる他の国で私たちの候補製品を販売する予定です。私たちは申請を始めたり、作成したり、提出したことがありません。規制部門がどんな候補製品のマーケティングを許可するかを求めています。これらの候補製品が臨床試験に成功しても、私たちの生存能力に悪影響を及ぼすかもしれないが、規制部門の承認を得ず、どんな候補製品も販売することができるかもしれない。米国以外の国で規制承認を得るためには、安全性、有効性、化学、製造と制御、臨床試験、商業販売、定価、流通などにおけるこれらの国/地域の多くと異なる規制要求を遵守しなければならない。私たちはまた、規制承認申請を支援し、私たちの1つ以上の候補製品の承認を求めるために、パートナーまたはパートナーに必要な活動に依存する可能性があります。私たちは協力者やパートナーが私たちが望む時間範囲でこのような活動を展開するかどうかを確信できない。たとえ私たち(または任意の協力者またはパートナー)が1つの管轄区域で成功的に承認されても、私たち(または任意の協力者またはパートナー)が任意の他の管轄区域で承認されることを確実にすることはできない。もし私たちの候補製品が複数の管轄区域で承認されなければ、私たちの収入と運営結果は否定的な影響を受けるかもしれない。
私たちが規制部門の許可を得て私たちの任意の候補製品を販売しても、このような候補製品が商業化に成功し、市場に広く受け入れられているか、または他の商業代替製品よりも効果的であることを保証することはできません。
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生物製薬製品開発への投資は重大なリスクに関連し、即ちどの候補製品も十分な有効性或いは許容可能な安全性を証明できず、監督管理部門の承認を得ることができず、商業的に実行可能ではない。私たちが私たちの候補製品を開発過程に進めることに成功することができる保証はありません。あるいは、承認されれば、私たちの任意の候補製品は商業化に成功します。
候補製品ルートを作り続けたり商業的に成功した製品を開発する努力は成功しないかもしれません。もし私たちがもっと多くの候補製品を発見して開発することに成功できなければ、私たちのビジネス機会は制限されるかもしれない。
私たちの戦略の一つはより多くの候補製品の臨床開発を決定して追求することだ。私たちの製品の組み合わせは現在4つのプロジェクトを含み、その中の1つは臨床開発段階にあり、残りは研究、発見と臨床前開発段階にある。監督管理の承認を確定、開発、獲得し、神経変性疾患を治療する他の候補製品を商業化するには、大量の追加資金が必要となり、薬物開発固有の失敗リスクが出現しやすい。他の候補製品の識別または獲得に成功し、開発中にこれらの他の候補製品のいずれかを推進し、そのような候補製品の商業化に成功するか、または他の候補製品を識別、取得、開発または(承認された場合)に商業化するのに十分な資源を集約することができることを保証することはできません。もし私たちがより多くの候補製品を識別、獲得、開発、商業化することができなければ、私たちのビジネス機会は制限されるかもしれない。
私たちは将来動物試験を行うことができないかもしれないし、他人と契約を結んで動物試験を行うことができないかもしれません。これは私たちの研究や開発活動を損なう可能性があります。
薬物開発に関連するいくつかの法律法規は、ヒトに関する臨床試験を開始する前に、動物に候補製品をテストすることを要求している。動物実験活動は論争と否定的な宣伝のテーマだった。動物権利組織や他の組織や個人は，これらの分野の立法や規制を推進し，抗議や他の手段でこれらの活動を撹乱することで，動物実験活動を阻止しようとしている。もしこれらのグループの活動が成功すれば、私たちの研究と開発活動は中断または延期される可能性がある。
我々は神経変性疾患の治療に研究と開発努力を集中させ，薬物開発に限られた成功を収めた領域である。また、我々の候補製品は、新方法および新技術に基づいており、製品候補開発およびその後の規制承認の時間およびコストを予測することは困難である。
我々の研究と開発努力はパーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、アルツハイマー病を含む神経変性疾患の解決に集中している。生物製薬会社の神経変性疾患領域における努力は薬物開発における成功は限られている。パーキンソン病，筋萎縮性側索硬化症あるいはアルツハイマー病患者には有効な治療選択はほとんどない。私たちの未来の成功は私たちのエンジンプラットフォーム技術の成功開発と神経変性疾患の治療の候補製品に高度に依存している。神経変性疾患の治療のための候補製品を開発し、もし承認され、それを商業化すれば、私たちは多くの挑戦に直面させ、候補製品の設計及びFDAと他の監督管理機関の監督管理の許可を得ることを含み、これらの機関は限られた前例しか頼ることができない。
私たちの方法は重要な洞察力に集中している、すなわちヒトタンパク質の誤ったフォールディングはほとんどの神経変性疾患の根源であり、酵母細胞において効率的にシミュレーションすることができる。酵母系の発見はその後、成人幹細胞が誘導多能性幹細胞技術(IPSC)を用いて作製した罹患ヒト細胞系に転化された。この戦略は成功的であることが証明されないかもしれない。私たちは私たちの方法が安全で効果的、拡張可能、または利益になる満足できる治療製品を生成すると確信できない。
また，薬物安全問題に対する公衆の見方は，新たな治療法や新しい治療法を採用することを含めて，被験者の臨床試験への参加意欲に悪影響を及ぼす可能性があり，あるいは承認されれば医師が我々の製品を処方する可能性がある。
われわれは臨床試験で被験者を募集する際に困難に遭遇し，候補製品の開発を遅延あるいは阻害する可能性がある。
任意の地理的位置において任意の時間帯に神経変性疾患を有する実際の人数を決定する正確な方法はない。全世界で6000万人以上が神経変性疾患を患っていると推定されている。実際に神経変性疾患を有する人数がわれわれが考えているよりも少なければ，臨床的に被験者を募集する困難に遭遇する可能性がある
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実験して、私たちの候補製品の開発を延期しました。また，様々な理由から，臨床試験の被験者登録に困難がある可能性がある
私たちの臨床試験は私たちの候補製品が十分な安全性と有効性を持っていることを証明できないかもしれません。これは規制の承認と商業化の範囲を阻止、延期、あるいは制限します。
私たちの任意の候補製品の商業販売が規制の承認を得る前に、他の要求を除いて、私たちの候補製品は各目標適応において安全かつ有効であることを、長く、複雑で高価な臨床前研究と臨床試験によって証明しなければならない。各候補製品は、私たちの目標患者集団および私たちの目標用途において十分なリスクおよび収益状況を示さなければならない。
臨床試験費用は高く，完成には数年かかるかもしれないし，われわれの結果自体も確定していない。臨床研究過程では、いつでも失敗する可能性がある。著者らの候補製品の臨床前研究結果は早期或いは後期臨床試験の結果を予測できない可能性があり、著者らの候補製品の早期臨床試験結果は後期臨床試験の結果を予測できないかもしれない。1組の対象または疾患適応における臨床試験結果は、別の対象または疾患適応で得られた結果を予測することができない可能性がある。場合によっては、複数の要素のために、同じ候補製品の異なる臨床試験間の安全性または有効性結果に有意差が存在する可能性があり、これらの要素は、レジメンに規定された研究手順の変化、患者集団の規模およびタイプの差、YTX−7739または私たちの任意の他の候補製品および他の臨床研究レジメンの予期される投与レジメンの変化、またはこのスキームの規定を遵守しないこと、および臨床研究参加者における中退率を含む。臨床前研究と初歩的な臨床試験で進展を得たが、臨床試験後期段階の候補製品は必要な安全性と有効性を示すことができないかもしれない。早期研究で人を奮い立たせる結果を得たが、治療効果或いは安全性の問題が乏しいため、生物製薬業界のいくつかの会社は後期臨床試験において重大な挫折を受けた。神経変性疾患の中で特にこのように、歴史的に見ると、これらの疾患の失敗率は他の疾患領域よりも高い。臨床試験を開始した候補製品の多くは規制機関の商業化承認を得たことがない。
著者らは設計臨床試験の経験が限られており、臨床研究を設計と実行して上場承認を支持できないかもしれない。私たちの現在の臨床試験あるいは他の未来の臨床試験が成功するかどうかは確認できない。さらに、我々の目標適応のいずれの臨床試験で観察される任意のセキュリティ問題も、これらの適応および他の適応において規制部門の承認を得る見通しを制限する可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
また，このような臨床試験が成功しても，FDAや外国規制機関が我々のように結果を解読する保証はなく，承認のための候補製品を提出する前に，より多くの研究が必要である可能性がある。送られます
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研究結果がFDAまたは外国規制機関を満足させてマーケティング申請を支援することができない場合、私たちの候補製品の潜在的な承認を支援するために、入手できない可能性のある大量の資源を費やして追加的な研究を行う必要があるかもしれない。たとえ私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、このような承認の条項は私たちの候補製品の範囲と用途を制限する可能性があり、これはそれらの商業的潜在力を制限する可能性がある。
私たちは、予想される時間内に追加の臨床試験を開始するために、IND申請または関連修正案または同様の申請および修正案を米国国外で提出できない可能性があり、たとえ可能であっても、規制機関は継続を許可していないかもしれない。
私たちは予想された時間内に私たちの候補製品に未来のIND申請またはアメリカ以外の同様の申請を提出できないかもしれない。例えば、私たちは臨床前研究で製造遅延や他の遅延に遭遇するかもしれない。さらに、米国国外でINDまたは同様の申請を提出することは、FDAまたは対応する規制機関が臨床試験の開始を許可することをもたらすか、または開始されると、臨床試験を一時停止または終了させるという問題は生じないと判断することはできない。また，これらの規制機関がINDや同様の申請に規定されている臨床試験の設計·実施に同意しても，これらの規制機関が将来彼らの要求を変えないことは保証できない。これらの考慮は，既存のINDや同様の出願の修正として，あるいは新たな出願に適用するために，我々が提出可能な新しい臨床試験にも適用される。私たちが予想していた時間内にINDや同様の申請を提出できなかったり、私たちの試験の規制許可を得られなかったりすることは、私たちの臨床試験の適時な完成を阻止したり、私たちの製品を商業化することを阻止する可能性があります。
私たちが時々発表あるいは公表した臨床試験の一時、“背線”と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に伴い変化する可能性があり、そして監査と検証手続きの影響を受け、これは最終データの実質的な変化を招く可能性がある。
私たちは時々私たちの臨床試験の初歩的或いは主要なデータを公開するかもしれない。これらのデータは当時利用可能なデータの初歩的な分析に基づいて、特定の試験に関連するデータに対してより全面的な審査を行った後、結果と関連する発見と結論は変化する可能性がある。私たちはまた、そのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的に評価する機会がないか、または完全に評価する機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を下した。したがって、私たちの報告の裏線または予備結果は、同じ研究の将来の結果と異なる可能性があり、またはより多くのデータを受信して十分に評価されると、異なる結論または考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。バックラインデータはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前に発表した予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、バックラインデータは慎重に表示されなければならない。私たちはまた臨床試験の中間データを時々開示するかもしれない。私たちが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、あるいは私たちの臨床試験の患者が彼らの疾患の他の治療を継続するにつれて、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクを受ける可能性がある。初期または中期データと最終データとの間の不利な違いは、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。
さらに、開示された特定の臨床試験に関する情報を選択することは、通常、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。
もし私たちが報告した中期、バックライン、または予備データが実際または最終結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力は損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、将来性、または財務状況を損なう可能性がある。
私たちの候補製品は深刻な不良事件や他の不良副作用を招く可能性があり、その規制承認を延期または阻止し、承認されたラベルの商業イメージを制限したり、上場承認後に重大な負の結果を招く可能性がある(あれば)。
私たちの候補製品によって引き起こされる深刻な有害事象または他の不良副作用は、私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招く可能性があり、より厳しいラベルやFDAまたは他の規制機関が規制承認を遅延または拒否する可能性がある。
また，臨床試験の本質は，限られた曝露時間内に潜在患者集団のサンプルを利用することである。候補製品のまれで深刻な副作用は、候補製品に接触する患者の数が著しく増加した場合にのみ発見される可能性がある。もし私たちの候補製品が上場承認され、私たちまたは他の人が承認された後にこのような候補製品(または任意の他の類似製品)による不良副作用を発見すれば、多くの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある
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これらの事件のいずれも、影響を受けた候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止することができ、候補製品の商業化コストを大幅に増加させる可能性があり、候補製品を商業化し、収入を創出する能力に著しく影響する可能性がある。
私たちの候補製品の臨床試験の開始または完了の失敗または遅延、または不明確または負の結果は、私たちのコスト増加を招き、収入を創出し、継続する能力を遅延、阻止、または制限する可能性がある。
私たちの臨床試験が予定通りに開始または完了するかどうかはわかりませんが、できれば、臨床試験の開始と完了がいくつかの理由で延期されたり阻止されたりする可能性があります
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臨床試験も中期結果の不明確或いは負のため延期或いは終了される可能性がある。さらに、私たち、FDA、IRBs、またはそのような臨床研究を行っている倫理委員会、関連する臨床研究を監督するデータ、および安全監督委員会または他の規制機関は、臨床研究を一時停止または終了する可能性がある
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私たちは未来に私たちのいくつかの候補製品のために孤児薬の指定や独占経営権を求めるかもしれない。もし私たちの競争相手が同じ薬物と私たちの候補製品と同じ適応を構成する製品のために孤立薬物の独占経営権を得ることができれば、私たちは長い間競争相手の製品に適用規制機関の承認を得ることができないかもしれない。
私たちは未来に私たちのいくつかの候補製品のために孤児薬の指定や独占経営権を求めるかもしれない。米国とEUを含むいくつかの司法管轄区の規制機関は、比較的少ない患者集団の治療を目的とした薬物と生物製品を孤児薬物として指定する可能性がある。1983年の“孤児薬物法案”によると、まれな疾患や状態を治療しようとする場合、FDAは候補製品を孤児薬に指定することができる。この疾患または状態の定義は、米国では患者数が20万人未満、または米国では患者数が20万人を超えるが、米国では米国の販売から薬物開発コストを回収できるという合理的な期待はない。EUでは，欧州委員会は欧州医薬品管理局孤児薬物製品委員会の提案に基づき，生命や慢性衰弱を脅かす疾患の診断，予防または治療を目的とした孤児薬物指定を承認し，EUの10，000人あたり5人以下に影響を与える。さらに、生命に危害を及ぼす、深刻な虚弱または深刻かつ慢性疾患の診断、予防または治療のための製品、およびインセンティブがない場合、EUでの販売は、孤児として指定することができる薬剤または生物学的製品の開発に投資する必要があることを証明するのに十分ではない可能性が高い。
もし私たちが私たちの候補製品に孤児薬を指定することを要求すれば、FDAまたは欧州委員会が私たちの候補製品がそのような名前を指定することを承認する保証はありません。また、孤児薬物指定は、どの規制当局が候補製品の監督審査または最終承認を加速するかを保証するものではなく、どの規制機関が同じ適応を処理する他社の製品候補に孤児薬物指定を付与する能力も制限しない。
一般に、孤児薬物指定を有する候補製品が、このような指定された適応を有する最初の発売許可を得た場合、製品は、限定された場合を除いて、同じ薬物を構成する製品の別のマーケティング申請を承認することができないように、市場排他期間の期間を得る権利がある。もし他のスポンサーが私たちの前にこのような承認を得た場合(私たちの孤児薬物名にかかわらず)、私たちは適用された専門期間内に私たちの製品の発売許可を得ることが禁止されるだろう。適用期間は米国では7年、EUでは10年。1つの製品が孤児薬物指定の基準に適合しなくなった場合、または製品の利益が十分に高く、市場排他性を得る理由がなくなった場合、EUの排他的期間は6年に短縮されることができる。任意の規制機関が、指定された要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者が、このようなまれな疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証できない場合、孤児薬の排他性を取り消すことができる。
候補製品の孤立した薬物排他性を獲得しても，この排他性は候補製品を競合から効果的に保護できない可能性があり，異なる薬物が同じ条件で承認される可能性があるからである。米国では、孤児薬物が承認された後であっても、FDAが別の薬剤が同じ薬剤ではないと結論した場合、またはより安全で、より効果的であることが証明されているため、または患者ケアに大きな貢献をしているため、FDAはその後、別の薬剤が同じ疾患を治療することを承認する可能性がある。
私たちは現在、将来私たちの候補製品のためにアメリカ以外で臨床試験を行っているかもしれませんが、FDAや類似の外国規制機関はこのような試験のデータを受け入れないかもしれません。
私たちは現在、将来的にアメリカ以外でより多くの臨床試験を行う可能性があり、ヨーロッパや他の外国司法管轄区を含む。FDAが米国国外で行った臨床試験を受けた試験データは何らかの条件によって制限される可能性がある。米国国外で行われた臨床試験のデータが米国での上場承認の唯一の根拠となることを意図している場合、FDAは通常、(I)データが米国の人口および米国の医療実践に適用されない限り、(I)データが米国の人口および米国の医療実践に適用されない限り、(Ii)試験は公認能力を有する臨床研究者によって行われることができ、(Iii)データはFDAによる現場検査を必要とせずに有効と考えられるか、またはFDAがこのような検査を行う必要があると考えられる場合、FDAは現場検査または他の適切な方法でデータを検証することができる。そのほか、十分な患者群と統計能力を含むFDAの臨床試験要求を満たさなければならない。多くの外国の規制機関もまた似たような承認要求を持っている。また、このような外国裁判は、裁判を行う外国司法管轄区域に適用される現地法によって管轄される。FDAや同様の外国規制機関が米国や適用司法管轄区域以外で行われた試験データを受け入れることは保証されない。FDAや同様の外国の規制機関がこのようなデータを受け入れない場合、追加の試験が必要になり、これは高価で時間がかかり、私たちの業務計画の様々な側面を遅延させ、適用司法管轄区域での私たちの候補製品の商業的承認を得ることができない可能性がある。
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著者らの候補製品の臨床前研究と臨床試験期間中に、法規要求、FDA指導或いは意外な事件の変化が発生する可能性があり、これは臨床前或いは臨床研究方案の変更、或いは追加の臨床前或いは臨床研究要求を招く可能性があり、これは私たちのコスト増加を招き、そして私たちの開発スケジュールを延期する可能性がある。
著者らの臨床前研究と臨床試験期間中、法規要求、FDA指導或いは意外事件の変化は著者らに臨床前研究と臨床試験方案の修正を迫る可能性があり、あるいはFDAは追加の臨床前研究と臨床試験要求を強制的に実施する可能性がある。著者らの臨床研究方案の改訂或いは変更はFDAとIRBsに再提出して審査と承認を行う必要があり、これはコスト、時間或いは臨床試験の成功に不利な影響を与える可能性がある。同様に、著者らの臨床前研究に対する修正はコスト、時間或いはこれらの臨床前研究の成功に不利な影響を与える可能性がある。もし私たちが任意の臨床前研究または臨床試験の完了の遅延または終了に遭遇した場合、あるいは追加の臨床前研究または臨床試験を要求された場合、私たちの候補製品の商業的将来性が損なわれる可能性があり、私たちが製品収入を創出する能力は延期されるだろう。
将来的には、我々が開発する可能性のある任意の候補製品を販売およびマーケティングするために、販売およびマーケティング能力を確立することができない場合、これらの候補製品が承認された場合、商業化に成功できないかもしれない。
私たちは現在薬品を販売し、マーケティングし、流通するインフラを持っていない。私たちの候補製品をマーケティングするために、FDAまたは任意の他の規制機関の承認を得た場合、私たちは、販売、マーケティング、管理、および他の非技術的能力を確立するか、または第三者とこれらのサービスを実行するように手配しなければなりません。私たち自身のビジネス能力の確立と第三者とのこれらのサービス提供の合意はリスクに関連している。例えば、販売員の募集と訓練や専門員の精算は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティングや他の商業化能力を確立する候補製品の商業発表が何らかの理由で延期または発生していない場合には、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用がかかるかもしれないし、もし私たちが私たちの商業化者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失するだろう。
もし私たちが第三者と合意して、販売、マーケティング、商業支援、流通サービスを行えば、私たちの製品収入または製品収入の収益力は、私たちが自分たちが開発した任意の製品をマーケティングし、販売することを下回るかもしれません。また、私たちは第三者と私たちの候補製品を商業化する計画を成功させることができないかもしれないし、私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれない。私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどないかもしれません。彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが商業化能力を確立することに成功しなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの候補製品が承認されれば、私たちはそれを商業化することに成功しないだろう。
もし私たちが独立して、または第三者と十分な販売、マーケティング、および流通能力を確立できない場合、または私たちが商業的に合理的な条項でそれをすることができない場合、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しは実質的な悪影響を受けるだろう。
私たちの候補製品が市場の承認を得ても、私たちの候補製品は医師、患者、医療支払者、あるいは医療界の他の人の広い市場で受け入れられない可能性があり、これは彼らの販売から得られる収入を制限するだろう。
私たちの候補製品の商業成功は、FDAまたは他の適用規制機関の承認を得たら、医学界(医師、患者、医療支払者を含む)の私たちの候補製品に対する認識と受容の程度に依存する。もし私たちのすべての候補製品が承認されたが、医師、患者、医療支払者、および医学界の他の人の十分な受け入れを得られなければ、私たちは利益を達成または維持するのに十分な収入を生み出すことができないかもしれない。市場が私たちの候補製品を受け入れるかどうかは、承認されれば、多くの要素に依存する
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もし私たちの候補製品が承認されたが、患者、医者、支払人の十分な程度の受け入れが得られなければ、私たちは私たちが承認した候補製品から十分な収入を生成して利益を達成または維持することができないかもしれない。精算を承認する前に、医療支払者は、私たちの候補製品がこれらの目標適応の治療に加え、患者に増加した健康福祉を提供することを証明することを要求するかもしれない。私たちの教育医療界と第三者支払者が私たちの候補製品のメリットを知る努力には大量の資源が必要かもしれませんし、決して成功しないかもしれません。
技術や科学が急速に変化する環境では、私たちは激しい競争に直面しており、私たちの競争相手は、私たちの前に規制部門の承認を得たり、より安全で、より先進的で、より効果的な治療法を開発する可能性があり、これは、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の能力に悪影響を与え、最終的には私たちの財務状況を損なう可能性がある。
新薬製品の開発と商業化競争は激しい。そのほか、神経変性疾患領域の特徴は競争が激しく、日々激しくなり、知的財産権を強く強調することである。私たちは将来開発や商業化を求める任意の候補製品の面で、世界各地からの主要な製薬会社、専門製薬会社、バイオテクノロジー会社の競争に直面するかもしれない。潜在的な競争相手はまた学術機構、政府機関とその他の公共と個人研究組織を含み、これらの組織は研究を展開し、特許保護を求め、研究、開発、製造と商業化のための協力手配を確立する。
現在，多くの大手製薬やバイオテクノロジー会社が神経変性疾患の適応を治療するための製品を開発しており，パーキンソン病，筋萎縮性側索硬化症，アルツハイマー病を含むこれらの適応に対する研究計画がある。我々の知る限り，神経変性疾患の分野で治療法を開発している会社には，エバービー，アスリコン，生物遺伝，百時美施貴宝，礼来，グラクソ史克，ジョンソン，ノワール，ロ氏，サイノフィ，武田などの大量の財務資源を持つ大企業がある。神経変性適応に対する他社からの競争に加えて，我々が開発可能などの製品も遺伝子編集療法のような他のタイプの療法からの競争に直面している可能性がある。
私たちの多くの既存または潜在的な競争相手は、単独または彼らとの戦略パートナーであっても、研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験を行い、監督管理許可とマーケティング承認を得た製品の面で、私たちよりも多くの財務資源と専門知識を持っている。製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模が小さいかスタートアップ段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配する。これらの競争相手はまた合格した科学と管理人員を募集と維持し、臨床試験のために臨床研究サイトと患者登録を構築し、著者らの計画と相互補完或いは必要な技術を獲得する面で著者らと競争している。もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のあるどの製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、より安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。さらに、現在承認されている製品は、神経変性疾患の治療への適応が発見される可能性があり、これは、このような製品を我々の任意の候補製品と比較して顕著な規制と市場タイミング優勢を有する可能性がある。私たちの競争相手も候補製品の承認を得るよりも早くfdaや他の規制機関の承認を得ることができ、fdaから孤立した製品独占経営権を得る可能性があります。候補製品が私たちに向けられているという兆候があるので、これは私たちの競争相手が私たちに入ることができるかもしれません
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市場です。また、私たちの競争相手が開発した製品や技術は、私たちの潜在的な候補製品を経済的あるいは時代遅れにする可能性があり、私たちは私たちが開発する可能性のある任意の競争相手の候補製品をマーケティングすることができないかもしれません。
さらに、私たちは、私たちの競争相手の製品に関連する特許の範囲、所有権、有効性、および/または実行可能な訴訟または他の訴訟に直面する可能性があり、私たちの競争相手は、私たちの製品の侵害、流用、または他の方法で彼らの知的財産権を侵害すると主張するかもしれない。私たちの競争相手の製品供給は、私たちが開発し商業化する可能性のある任意の製品の需要と私たちが受け取ることができる価格を制限するかもしれません。“私たちの知的財産権に関連するリスク”を参照してください
現在、新冠肺炎の大流行及び未来の他の高伝染性或いは伝染性疾病の爆発は著者らの研究開発と未来の潜在的な商業化努力を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させ、そして私たちの業務、財務状況と運営結果に実質的な不利な影響を与える可能性がある。
広範な業務や経済的中断は、我々が行っていることや計画中の研究や開発活動に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば，2019年12月，1種の新型コロナウイルス株が中国から武漢に起源し，その後米国を含む複数の他の国に広がった。これまで、新冠肺炎の疫病はすでにアメリカと世界経済に重大な破壊をもたらし、金融市場の大幅な変動と負の圧力を招いた。疫病の全世界的な影響は絶えず変化しており、より多くの病例と新しいウイルス変種の発見に伴い、アメリカを含む多くの国は隔離、旅行を制限し、企業を強制閉鎖する措置を取った。いくつかの州および都市は、私たちまたは私たちと接触している第三者が業務を展開している場所を含めても反応し、隔離措置、旅行制限、“避難所現地”規則、経営を継続する可能性のある企業タイプの制限、および/または継続可能な建築プロジェクトタイプの制限を制定した。
新冠肺炎はどの程度著者らの臨床前研究或いは臨床試験操作に影響する可能性があり、これは未来の発展に依存し、これらの発展は高度な不確定性を持っており、例えば爆発の持続時間、ウイルス新変種の識別、新冠肺炎の重症度、或いは新冠肺炎を抑制と治療する行動の有効性を自信的に予測できない。新冠肺炎の全世界での持続的な伝播は著者らの臨床前研究或いは臨床試験運営に不利な影響を与える可能性があり、著者らは患者の募集と維持及び医療保健提供者としての主要な調査人員と現場スタッフの能力を含み、もし彼らのいる地域で疫病が発生すれば、彼らは新冠肺炎への接触を増加させる可能性がある。新冠肺炎は影響を受けた地域に位置する第三者CROの従業員にも影響を与える可能性があり、著者らはこれらのCROに依存して臨床試験を行った。新冠肺炎が患者の登録や治療に与えるいかなる負の影響、または私たちの現在の候補製品および任意の未来の候補製品の実行は、臨床試験活動のコストの高い遅延を招く可能性があり、これは、私たちの監督部門の承認を得て、私たちの現在の候補製品と任意の未来の候補製品を商業化する能力に悪影響を与え、私たちの運営費用を増加させ、私たちの財務業績に実質的な悪影響を与える可能性がある。
そのほか、新冠肺炎の爆発は著者らのYTX-7739単用量漸増用量試験の一期遅延を招き、しかもYTX-7739 1 b期臨床試験のある場所は新冠肺炎による遅延を招き、この試験の早期結果の期待時間遅延を招いた。新冠肺炎は著者らの他の臨床試験の遅延を招く可能性があり、登録の遅延を含み、原因は試験地点の資源が臨床試験の進行から移転或いは優先順位付けし、それによって新冠肺炎の大流行を招く。肝心な臨床試験活動、例えば現場モニタリングは、旅行制限によって中断する可能性があり、もし隔離或いは旅行制限が患者の行動を阻害或いは医療サービスを中断すれば、一部の患者は著者らの試験への参加を登録したくない或いは臨床試験方案を遵守できない可能性があり、これは著者らが臨床試験を行う或いは臨床試験結果を発表する能力を延期する。新型肺炎や他の伝染病の伝播もまた、私たちの第三者メーカーとサプライヤーの運営にマイナス影響を与える可能性があり、これは私たちの現在の候補製品と任意の未来の候補製品の供給遅延または中断を招く可能性がある。また、従業員に対するウイルスのリスクを最小限に抑えることを支援するための一時的な予防措置をとる可能性があり、すべての従業員に遠隔勤務を一時的に要求すること、世界各地での従業員のすべての不要な旅行を一時的に停止すること、および従業員の業界活動や対面作業関連会議への参加を奨励しないことが、我々の業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは現在どんな潜在的な業務閉鎖や中断の範囲と深刻さを予測することができない。しかし、私たちが接触している任意の第三者が閉鎖や他の業務中断に遭遇した場合、現在計画されている方法やスケジュールに従って業務を展開する能力は大きな負の影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務および私たちの運営結果や財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの規制承認と他の法律コンプライアンス事項に関連するリスク
FDAと類似した外国監督管理機関の監督管理審査過程は冗長で、時間がかかり、しかも本質的に予測不可能である。もし私たちが最終的に規制部門の候補製品の承認を得ることができなければ、私たちは製品収入を生むことができなくなり、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
FDAおよび類似の外国規制機関の承認を得るのに要する時間は予測不可能であり、通常、臨床試験開始後数年後に必要であり、関連する候補製品のタイプ、複雑性、および新規性を含む多くの要素に依存する。さらに、政策、法規、または必要な臨床データの種類と数を承認する
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承認を得ることは、候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性があり、これは、承認の遅延または不承認申請の決定を招く可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請を受け入れることを拒否することができ、著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他の研究を行う必要があることを決定することもできる。私たちはまだどの候補製品にも提出したり、規制部門の承認を得たりしていません。私たちの既存の製品候補製品や私たちが将来開発を求める可能性のあるどの製品候補製品も、規制部門の承認を得られないかもしれません。
私たちの候補製品の申請は、多くの理由で、規制部門の承認を得ることができないかもしれませんが、以下の理由に限定されません
この長い承認過程と、臨床試験結果の予測不可能性は、規制部門の承認を得ることができず、私たちのすべての候補製品を市場に出すことができず、私たちの業務、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性がある。
私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、私たちの製品は広範な規制審査を受けるだろう。
私たちの候補製品が発売許可を得ても、監督管理機関は私たちの候補製品、指定用途或いはマーケティングに重大な制限を加えたり、費用が高い可能性の高い審査後の研究に対して持続的な要求を提出する可能性がある。もし私たちの任意の候補製品が承認された場合、それらは製造、ラベル、包装、貯蔵、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、上場後研究、および安全性、有効性および他の上場後情報の提出、米国連邦と州の要求、比較可能な外国監督機関の要求を含む持続的な法規要求の制約を受けるだろう。
製造業者および製造業者の工場は、例えば、品質管理および製造プロセスが現在の良好な製造規範(“cGMP”)法規および適用される製品追跡および追跡要求に適合することを保証するように、FDAおよび同様の外国規制機関によって適用される広範な要求を遵守しなければならない。したがって、我々と私たちの契約製造業者は、cGMPの遵守状況、および任意の新薬申請(“NDA”)または同様の上場承認において約束された遵守状況を評価するために、持続的な審査および検査を受ける。したがって、私たちと他の私たちと協力している人たちは、製造、生産、品質管理を含むすべての規制コンプライアンスの分野で時間、お金、エネルギーをかけ続けなければならない。
FDAは重要な上場後の権力を持っており、例えば、新しい安全情報に基づいてラベルを変更することを要求し、上場後の研究或いは臨床試験に薬物使用に関連する深刻な安全リスクを評価することを要求する権利がある。FDAは、セキュリティプロトコルまたは承認後の一部としてREMSの提出を要求する権利もある。FDA要件のいずれのREMSも、新しい承認後の規制要件および承認製品販売に対する潜在的な要件または制限を遵守することを保証するためにコスト増加をもたらす可能性があり、これらすべてが販売量および収入の低下をもたらす可能性がある。
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私たちの候補製品のために得られた任意の規制承認は、マーケティングおよび普及のために製品が使用される可能性のある承認された表示用途によって制限されるか、またはREMSの実施要件を含む承認条件によって制限されるか、またはコストが高い可能性のある上場後テストの要件を含む。私たちはFDAと似たような外国の規制機関にいくつかの副作用と生産問題を報告することを要求されるだろう。薬物安全問題を解決するいかなる新しい立法も、製品開発や商業化の遅延を招き、あるいはコンプライアンスを確保するコストを増加させる可能性がある。FDAおよび米国司法省を含む他の機関は、製品の生産、販売および流通が承認の適応にのみ適用され、承認されたラベルの規定に適合することを確実にするために、製品の承認後のマーケティングおよび販売促進活動を密接に規制し、監視する。私たちは私たちの製品の広告と販売促進に関する要求を守らなければならない。処方薬に関する販売促進情報は様々な法律や法規によって制限されており，製品が承認されたラベル上の情報と一致しなければならない。したがって、私たちは私たちの製品を未承認の適応や用途に使用しないかもしれない。承認された機密協定または同様の上場承認された保有者は、新たなまたは追加申請を提出し、承認された製品、製品ラベルまたは製造プロセスのいくつかの変更の承認を受けなければならない。著者らはまた、一般或いは特定の患者亜群におけるわが製品の安全性と有効性を検証するために、発売後の研究或いは臨床試験を要求されることができる。
規制当局が、予期せぬ深刻度または頻度の不良事象など、製品に以前に未知の問題があることを発見した場合、または製品の製造施設に問題がある場合、または製品の販売促進、マーケティング、またはラベルに同意しない場合、規制機関は、製品の市場からの撤退を要求することを含む、製品または私たちに制限を加えることができる。もし私たちが適用される規制要求を遵守できなければ、規制機関や法執行当局は他の措置を取るかもしれない
政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。現行法規の要求を守らないいかなる行為も、承認されれば、私たちの製品の商業化と創造能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。規制制裁を実施したり、規制承認を撤回したりすれば、会社の価値と私たちの経営業績は悪影響を受けるだろう。
私たちは医療法律と法規の制約を受けて、これは私たちを刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、利益と将来の収入の減少に直面させるかもしれない。
私たちは現在何の製品も発売されていませんが、私たちの候補製品がFDAの承認を得て、私たちの製品を商業化し始めたら、追加の医療法律と規制要求、連邦政府、そして私たちが業務を展開している州と外国政府の強制執行を受けるかもしれません。もし私たちの製品が承認されれば、医療提供者、医者、第三者支払人、他の人は私たちの候補製品を推薦して処方する時に主要な役割を果たしています。将来的に第三者支払者との合意は、マーケティングの承認を得られれば、マーケティング、販売、流通候補製品の業務または財務配置と関係を制限する可能性があり、広範に適用される詐欺や乱用、および他の医療法令に直面させるであろう。適用される連邦と州医療法律法規の制限は
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もし私たちが臨床試験を行うか、または私たちが行っているまたは未来の臨床試験で被験者を募集することを決定した場合、私たちは追加のプライバシー要件の制約を受ける可能性がある。例えば、EU一般データ保護条例(GDPR)によって制限される個人健康データを含むEU個人に関する個人データは、収集、使用、記憶、開示、転送、または他の方法で処理される。GDPRの範囲は広く，個人データを処理する会社に対して多くの要求がなされており，健康や他の敏感なデータの処理，個人データに関する個人の同意の取得，個人へのデータ処理活動に関する情報の提供，個人データの安全と機密性の保護のための保障措置の実施，データ漏洩に関する通知の提供，第三者処理者の採用時に何らかの措置をとるなどの要求がある。GDPRはまた、米国を含むEU以外の国への個人データの移転に厳しいルールを実施し、データ保護当局が2000万ユーロや世界の年収の4%に達する可能性のある罰金を含むGDPR違反行為に巨額の罰金を科すことを許可している。GDPRはまた、データ主体と消費者協会に個人訴訟権利を与え、監督当局に苦情を提出し、司法救済を求め、GDPR違反による損害について賠償を受けることができる。GDPRは、GDPRによって拘束された個人データを処理するための私たちの責任と責任を増加させる可能性があり、GDPRの遵守を保証するために追加のメカニズムを確立することが要求される可能性があります, 個別の国によって実施されることも含まれている。GDPRを遵守することは厳格で時間のかかるプロセスであり、私たちの業務コストを増加させたり、私たちに業務やり方の変更を要求したりする可能性があり、私たちはこれらの努力をしたにもかかわらず、私たちは私たちのヨーロッパ活動に関連した罰金と処罰、訴訟、名声損害のリスクに直面するかもしれない。英国のEU離脱に続き、英国GDPRと2018年の英国データ保護法は、EUのデータ保護制度から独立した英国のデータ保護制度を規定しているが、EUのデータ保護制度と一致している。イギリスのGDPR違反は、金額が高い者を基準に、1750万GBまたは世界収入4%の罰金を招く可能性があります。欧州委員会は最近、EUと連合王国との間のデータ転送を促進するために連合王国の十分な決定を採択したが、GDPRとイギリスGDPRのそれぞれの条項と法執行は将来的に異なる可能性があり、追加の規制挑戦と不確定要素をもたらす可能性がある。
また、欧州以外の国では、同様のプライバシーやデータ保護法の制定が検討されており、サービスや運営業務を提供するコストや複雑さを増加させる可能性がある。例えば，ブラジルでは“一般データ保護法”，ニュージーランドでは“ニュージーランドプライバシー法”，中国では“個人情報保護法”第2稿，カナダでは“デジタル憲章施行法”が制定されている。
カリフォルニアは最近、“カリフォルニア消費者プライバシー法”(California Consumer Privacy Act、略称CCPA)を公布し、カリフォルニアの消費者のために新しいプライバシー権(法律で定義されているような)を創造し、消費者または家庭の個人データを処理する実体に対してより多くのプライバシーと安全義務を規定した。CCPAは、カバーする企業が、そのデータ収集、使用、および共有アプローチに関するいくつかの開示を消費者に提供し、影響を受けたカリフォルニア住民に、特定の販売から撤退または個人情報を移動させる方法を選択し、個人情報を要求、修正および削除する権利を提供することを要求する。CCPAは2020年1月1日に発効し、カリフォルニア州総検察長は2020年6月2日に最終法規を提出し、これらの法規は最終的に決定され、現在すでに発効している。カリフォルニア州総検察長は2020年7月1日から違反者に対する法執行行動を開始した。また、カリフォルニアの有権者は2020年11月3日にCPRAと略称する新しいカリフォルニアプライバシー法であるカリフォルニアプライバシー権法案を可決した。CPRAは、2023年1月1日に施行される(特定の条項は、2022年1月1日まで遡及効力を有する)個人情報の処理および記憶に追加的な義務を追加する。米国の他の州でも総合的なプライバシー立法の制定が考えられており，業界組織はこれらの分野で新基準を採用し提唱していることが多い.例えば、バージニア州は最近、CCPAやCPRAと類似した2023年1月1日に施行される消費者データ保護法を公布し、コロラド州は最近コロラド州プライバシー法を公布し、2023年7月1日に施行され、CCPAやバージニア州の法律と類似している。CCPAおよびCPRAは臨床試験の背景に収集されたデータに関連するいくつかの活動に例外を提供しているが, カリフォルニア州“医療情報秘密法”によって管轄されている健康データや、HIPAAによって管轄されているPHI、および他の州の法律は、同様の例外を含む可能性があるが、CCPA、CPRA、または他のこのような既存または将来の法律、法規、および基準が私たちの業務に及ぼす可能性のある影響を決定することはできない。
これらの法律によると，処方医に無料旅行，無料商品，虚偽相談費，贈与，その他の金銭的利益を提供する，価格設定サービスに過大な平均卸売価格を報告し，連邦計画が販売率を設定するための連邦計画，ラベル外販売促進に従事する，医療補助還元計画に過大な最適価格情報を提出し，医療補助還元点の責任を減らすために，製薬や他の医療保健会社が様々な販売促進やマーケティング活動で起訴されている。我々の内部運営と将来の第三者の業務配置が適用される医療法律や法規に適合することを確保することは、多くのコストに及ぶ。政府当局は、私たちの業務やり方が現在または未来に適合していないと結論するかもしれないが、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規の適用に関する現行または未来の法規、法規または判例法に関連している。もし私たちの運営が、私たちの販売チームによる予想される活動を含めて、これらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のあるいかなる政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事、行政処罰、損害賠償、罰金を受け、政府が援助する医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)から除外され、私たちの業務が削減または再編される可能性があり、これらはいずれも私たちの運営を深刻に混乱させる可能性がある。もし私たちがそれと業務を展開することを望む任意の医者または他の提供者または実体が適用されないことが発見されたら
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法律によると、彼らは政府の援助された医療計画から除外されることを含む刑事、民事、または行政制裁を受けるかもしれない。
もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、より多くの競争相手が模倣薬や他のバージョンのこのような薬物で市場に参入する可能性があり、これは影響を受けた製品の売上を大幅に低下させる可能性がある。
1984年の“薬品価格競争と特許期限回復法”(“ハッジ-ワックスマン法”)によると、製薬業者は短い新薬申請(ANDA)を提出することができ、承認された小分子革新者製品の模倣薬の承認を求めることができる。Hatch-Waxman法案によると、メーカーはまた、連邦食品、薬物、化粧品法案505(B)(2)条に基づいてNDAを提出することができ、FDAによる小分子革新剤製品の事前承認に言及することができる。505(B)(2)セキュリティプロトコル製品は、元のイノベーター製品の新しいバージョンまたは改善されたバージョンであってもよい。ハッジ·ワックスマン法案“はまた、ANDAまたは505(B)(2)NDAに対するFDAの承認(または場合によっては、FDAの届出および審査)を排除する一定の規制排他期間を規定する。例えば、薬物が新しい化学物質(“NCE”)に分類される場合、規制の承認を得た後、米国で5年間の市場独占経営権を得る資格がある可能性がある。FDAが以前に同じ活性部分を含む他の任意の薬剤を承認していない場合、1つの薬剤はNCEに分類することができる。
排他的な利点を規制することに加えて、革新的なNDA保有者は、薬剤の有効成分、製品調製、または承認用途を主張する特許を有する可能性があり、これらの特許は、この製品と共にFDA出版物“承認された治療同等性評価を有する医薬製品”、すなわちよく知られている“オレンジブック”に列挙される。Orange Bookに記載されている特許がある場合は，特許満了前に我々の製品を販売する模倣薬又は505(B)(2)出願人は，ANDA又は505(B)(2)NDAに“第4段落認証”を含まなければならず，列挙された1つ以上の特許の有効性又は実行可能性に疑問を提起し，又は侵害がないと主張しなければならない。また、イノベーターに認証の適切な通知を出さなければならず、イノベーターがそのような通知を受けてから45日以内に私たちの特許を保護するために訴訟を提起した場合、ANDAまたは505(B)(2)の承認は30ヶ月放置されるか、または裁判所によって延長または短縮される。
したがって、我々の任意の候補製品が承認された場合、競合他社は、それぞれ我々の小分子医薬製品の模倣バージョンまたは我々の小分子医薬製品の505(B)(2)NDAを参照してANDAを提出することができる。我々の小分子医薬製品がOrange Bookに特許をリストした場合、これらのANDAおよび505(B)(2)NDAは、ANDAまたは505(B)(2)NDA出願人がこの特許に挑戦することを意図しているかどうかを示す証明書を各リストに含めることを要求されるであろう。私たちは、私たちの現在の特許の組み合わせの中のどれが(あれば)、または私たちが将来獲得する可能性のある特許がオレンジブックに発売される資格があり、いかなる模倣薬競争者がこれらの特許をどのように解決するか、私たちはどのような特許に対して訴訟を提起するか、またはそのような訴訟の結果をどのように解決するかを予測することができない。
私たちが開発または許可した製品と技術については、私たちは独自の特許保護を取得したり維持することができないかもしれない。さらに、Orange Bookに記載されている私たちが所有または許可している任意の特許が第4段落の認証およびその後の訴訟によって挑戦に成功した場合、影響を受けた製品は直ちに後発薬競争に直面する可能性があり、私たちの売上は急速に大幅に低下する可能性があります。“私たちの知的財産権に関連するリスク”を参照してください
FDAと他の規制機関は非ラベル使用の普及を禁止する法律法規を積極的に実行している。もし私たちが非ラベル用途を不当に普及させることが発見されたら、私たちは重大な責任を負うかもしれない。
FDAや他の規制機関は、処方薬の販売促進を行う可能性のある声明を厳格に規制している。特に、製品は、製品が承認されたラベルに反映されるように、FDAまたは他の規制機関によって承認されていない使用に使用されてはならない。例えば、パーキンソン病治療薬としてYTX−7739のマーケティング承認を得た場合、医師は依然として承認されたラベルと一致しない方法でYTX−7739を患者に処方する可能性がある。もし私たちがこのようなラベル外の使用を普及させることを発見されたら、私たちは重大な責任を負うかもしれない。連邦政府は不正販売促進の疑いのある会社に巨額の民事と刑事罰金を科し、いくつかの会社がラベル外販売促進に従事することを禁止している。FDAはまた、企業に同意法令または永久禁止を締結し、これらの法令または永久禁止に基づいて、特定の販売促進行為を変更または制限することを要求する。もし私たちが私たちの候補製品の普及を成功的に管理できなければ、承認されれば、私たちは重大な責任を負う可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
承認されても、精算政策は私たちが候補製品を販売する能力を制限する可能性がある。
米国や他の国の市場では，患者は通常第三者支払者によって治療に関連する費用の全部または一部を精算する。私たちの薬品の販売は私たちの薬品がどの程度第三者支払者によってカバーされるか、例えば政府の医療項目、商業保険と管理する医療機関にある程度依存する。私たちが規制部門の承認を得る可能性のある任意の候補製品のカバー範囲と精算状態には、重大な不確実性がある。
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私たちの候補製品に対する市場の受け入れと販売は精算政策に依存し、医療改革措置の影響を受ける可能性がある。カバー範囲と政府医療計画(米国の連邦医療保険や医療補助のような)および商業支払者からの十分な補償は、新製品の受容度に重要である。第三者支払者は彼らがどのような薬を支払うかを決定し、清算水準を確立する。米国では，新薬精算に関する主な決定は通常CMSによって行われる。CMSは私たちの製品がどの程度連邦医療保険の下でカバーと精算されるかを決定し、個人支払者はしばしばCMSに大きく従う。第三者支払人の治療性薬物の使用に対する決定を含む第三者支払人の保証範囲と精算は多くの要素に依存する可能性がある
政府当局や他の第三者支払人、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、彼らがどの薬のためにお金を支払うかを決定し、これらの薬物のための精算レベルを確立する。費用統制はアメリカの医療産業と他の地域の主な懸念だ。政府当局とこれらの第三者支払人は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。私たちの製品候補者が精算を受けることができるかどうかを確認することはできません。もし精算できるなら、精算のレベルはいくらですか。精算は私たちの候補製品の需要や価格に影響を及ぼすかもしれない。精算が得られない場合や限られたレベルの精算のみが提供されなければ、候補製品の商業化に成功できないかもしれません。限られたカバー範囲と不足した精算は、規制承認を受けた任意の製品に対する需要を減らしたり、その価格を低下させたりする可能性がある。
一部の外国、特にカナダとヨーロッパ諸国では、処方薬の定価は政府によって厳格にコントロールされている。これらの国では、規制承認や製品の発売を受けた後、政府当局との定価交渉に6~12カ月以上かかる可能性がある。いくつかの国で有利な適応精算或いは定価の承認を得るために、著者らは臨床研究を行い、著者らの候補製品のコスト効果を他の利用可能な療法と比較する必要があるかもしれない。もし私たちが精算を要求したどの国/地域でも候補製品の精算を提供できなければ、精算範囲や金額が限られていれば、私たちが他の臨床試験を完成することを条件に、あるいは定価レベルが満足できなければ、私たちの経営業績は実質的な悪影響を受ける可能性があります。
最近公布された立法と将来の立法は、候補製品の上場承認と商業化の難しさとコストを増加させ、入手可能な価格に影響を与える可能性がある。
米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムに関する立法や規制変更、提案された変更は、候補製品の規制承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規範化し、マーケティング承認された候補製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。
米国や他の地方の政策立案者や支払者の中で，医療システムの変革を推進することに大きな興味があり，医療コストの抑制，質の向上および/または参入拡大を既定目標としている。米国では、製薬業はこれらの努力の重点であり、重大な立法計画の大きな影響を受けてきた。2010年3月、オバマ総裁は、医療保険の許容性を拡大し、医療支出の増加を減少または制限し、詐欺や乱用に対する救済措置を強化し、医療·医療保険業界の新たな透明性要求を増加させ、医療業界に新たな税費を徴収し、追加の医療政策改革を実施するための包括的な法律である“医療保険法案”に署名した。
ACAにおいて我々の候補製品に重要な意味を持つ条項は以下のとおりである
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ACAのいくつかの条項はまだ完全に施行されていないが、いくつかの条項は立法とアメリカ前大統領政府の行政命令によって改革され、司法の挑戦に直面している。2012年、米国最高裁判所は個人権限の合憲性とACAのある条項の実行可能性に対する疑問を聞いた。最高裁の裁決はACAの大部分を維持し，個人に“最低基本”医療保険のカバー範囲を維持するか，国税局に罰金を支払うことを憲法が国会に付与する課税権力であると裁定した。しかし、2017年12月末に公布された税改正立法が法律となったため、個人強制要求は廃止され、2019年1月1日から施行された。2018年12月14日、テキサス州北区の米国地方裁判所判事は、個人強制令はACAの重要かつ不可分な特徴であると判断したため、2017年の税改正法案の一部として廃止されたため、ACAの残りの条項も無効となった。2019年12月18日、米国第5巡回控訴裁判所は、個人強制令が違憲と判断した。2020年3月2日、米国最高裁は本件を審査する移審令請願書を承認し、2020年11月10日に口頭弁論を行った。2021年6月17日、米国最高裁はいくつかの州がACAに対して提出した最新の司法挑戦を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。最高裁判決に先立ち，総裁·バイデンは2021年2月15日から8月15日までの特別募集期間を開始する行政命令を発表した, 2021年、ACA市場を通じて医療保険を受けることを目的としている。行政命令はまた、特定の政府機関に、医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査、および医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得による不必要な障害をもたらす政策を含む医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査および見直し、医療補助またはACAによる医療保険のカバー範囲を制限する既存の政策およびルールを再検討するように指示する。バイデン政府の他の医療改革措置や他の挑戦，ACAの廃止または代替の努力(あれば)が我々の業務にどのように影響するかは不明である。さらに、ACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。これらの変化には，2030年までに事業年度ごとにプロバイダに支払われる連邦医療保険総額が2%減少することが含まれる。しかし、コロナウイルス援助、救済、経済安全法によると、新冠肺炎が大流行したため、これらの連邦医療保険の自動減額は2020年5月1日から2021年12月31日まで停止される。2013年1月、オバマ総裁は、いくつかの医療サービス提供者に支払う医療保険をさらに減らし、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長する2012年の米国納税者救済法に署名した。ACAおよび将来とりうる他の医療改革措置は，医療保険や他の医療資金のさらなる削減，より厳しいカバー基準につながる可能性が予想される, 新しい支払い方法と、私たちが受け取った任意の承認された製品の価格は追加的な下り圧力に直面しています。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは私たちの製品の商業化を阻止するかもしれない。
連邦レベルでは、総裁·バイデンは2021年7月9日に行政命令に署名し、政府の政策、すなわち(I)処方薬と生物製品価格を下げる立法改革を支持し、連邦医療保険の薬品価格交渉を許可し、インフレ上限を設定し、低コスト模造薬と生物模倣薬の開発と市場参入を支持すること、および(Ii)公共医療保険オプションの制定を支持することを確認した。その他の事項に加えて、行政命令は、米国衛生·公衆サービス部(HHS)に報告書を提供するように指示し、処方薬の定価が高すぎ、国内薬品サプライチェーンの強化、連邦政府の薬品支払い価格の低下、業界価格詐欺の解決のための行動を説明し、FDAと2003年の“連邦医療保険処方薬改善と現代化法案”に基づいて第804条の輸入計画を制定することを提案した州とインディアン部族の協力、およびFDAの実施状況を指示した
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規則制度。FDAは2020年9月24日にこのような実施条例を発表し、2020年11月30日に発効し、各州のカナダ薬品輸入計画の制定と提出に指導を提供した。2020年9月25日、CMSは、この規則に基づいて輸入された州の薬品は、社会保障法第1927条に基づいて連邦還付を受ける資格がなく、メーカーは“最適価格”や平均メーカー価格の目的でこれらの薬品を報告しないと声明した。これらの薬剤はカバーされた外来薬とは考えられないため，CMSはさらに，これらの薬剤の全国平均薬物調達コストは公表されないと述べている。実施すれば、カナダからの薬品輸入は私たちの任意の候補製品の価格に実質的かつ不利な影響を与えるかもしれない。カナダ当局はカナダの薬品供給を不足から保護するための規定を採択した。実施すれば、カナダからの薬品輸入は私たちの任意の候補製品の価格に実質的かつ不利な影響を与えるかもしれない。また、2020年11月20日、CMSは最恵国或いは最恵国モデルを実施する暫定最終規則を発表し、このモデルによると、ある薬物と生物製品の連邦医療保険B部分の販売率は1人当たりの国内総生産に類似した経済協力と発展組織国の薬品メーカーが受け取った最低価格に基づいて計算される。最恵国待遇模範条例は、確定されたB部分提供者の参加を要求し、2021年1月1日から2027年12月31日までの7年間、米国のすべての州·地域に適用される。しかし、2021年8月6日、CMSは最恵国規則を廃止するための提案された規則を発表した。また11月30日には 2020年、HHSは薬品メーカーがD部分下の計画スポンサーの値下げに対する安全港保護を廃止し、法律が値下げを要求しない限り、直接あるいは薬局福祉マネージャーを通過する法規を発表した。この規定はまた、販売時点での値下げを反映するための新しい安全港を創出し、薬局福祉マネージャーと製造業者との間のいくつかの固定料金手配のための安全港を作成する。裁判所の命令によると、上記の安全港の除去·増加作業は2023年1月1日に延期された。また、バイデン政府は現在、この変化の実施状況や処方薬製品販売所の値下げや薬局福祉マネージャーサービス料の新安全港を審査しており、改正や廃止が行われる可能性がある。その中のいくつかの措置および他の提案された措置は発効するために追加の立法によって許可を得る必要があるかもしれないが、バイデン政府はこれらの措置を撤回または他の方法で変更する可能性があるが、バイデン政府と国会は薬品コストを制御するために新しい立法措置を求め続けると表明している。
私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の上場承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできない。また、米国議会のFDA承認過程に対するより厳格な審査は上場承認を著しく延期または阻止する可能性があり、より厳しいラベルと上場後のテストとその他の要求の影響を受ける可能性がある。
州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入およびマーケティングコスト開示の制限、および透明性措置を含む薬品の価格設定を制御するための法規を立法し、実施してきており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。
米国内の連邦や州立法機関および外国政府は既存の医療保険立法の改正を考慮し続ける可能性が高い。私たちは将来取られる可能性のある改革措置を予測することもできないし、採択された措置が廃止されたり修正されるかどうかも予測できない。政府、保険会社、管理医療機関、および他の医療支払いは、医療コストを人為的にコントロールまたは低減するための持続的な努力は、規制の承認を得る可能性のある任意の候補製品の需要、私たちの製品のために公平だと思う価格を設定する能力、製品の保証と精算の承認を得る能力、私たちが収入を創出し、利益を達成または維持する能力、そして私たちが支払うべき税収レベルに悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちの将来の成長は候補製品を海外市場で商業化する能力にある程度依存するかもしれませんが、そこでは追加の規制負担や他のリスクや不確定要素の影響を受けます。
私たちの将来の収益性は候補品を海外市場で商業化する能力にある程度依存するかもしれませんが、私たちは第三者との協力に依存するかもしれません。もし私たちの候補製品を海外市場で商業化すれば、私たちは追加のリスクと不確定要素に直面します
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私たちの候補製品の海外販売は、政府規制、政治的·経済的不安定、貿易制限、関税変化の悪影響を受ける可能性もある。
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の管轄区域で私たちの候補製品の規制承認を得ることに成功するという意味ではない。
しかし、米国以外の市場で任意の製品を販売するためには、他の国の多くおよび異なる安全性、有効性、および他の規制要件を確立し、遵守しなければならない。1つの管轄区域で私たちの候補製品に対する監督管理承認を獲得し、維持することは、他の任意の管轄区で規制承認を得ることができるか、または維持できる保証はありませんが、1つの管轄区で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の管轄区の監督管理承認の流れに悪影響を及ぼす可能性があります。例えば、FDAまたは他の同様の外国規制機関が候補製品の上場を許可したとしても、外国司法管轄区の対応する規制機関は、その候補製品のこれらの国での製造、マーケティング、普及を承認しなければならない。承認手続きは司法管轄区域によって異なり、1つの管轄区で行われる臨床試験は他の管轄区の監督機関に受け入れられない可能性があるため、米国とは異なる要求と行政審査期限に関連する可能性がある。他国·地域の上場承認の流れには、上記で詳述したFDAの米国での承認に関するすべてのリスク、およびその他のリスクが関与する可能性がある。米国以外の多くの管轄区では、候補製品は先に精算許可を得てから、その管轄区で販売を許可することができる。場合によっては、私たちが私たちの製品のために受け取る価格もまた承認されなければならない。
外国の監督管理の承認を得て、外国の規制要求を遵守することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。他の国で上場承認を得ることができなかったり、承認を得る上でどんな遅延や他の挫折が生じたりすることで、これらの海外市場で私たちの候補製品をマーケティングする能力を弱めることになる。このような減価はいずれも私たちの潜在市場の規模を縮小し、私たちの業務、運営結果、将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
当社の従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、およびサプライヤーは、法規基準および要件を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤーの詐欺、不正行為、または他の不正活動のリスクに直面しています。これらの当事者の不正行為には、FDAおよび他の同様の外国規制機関の法律を遵守できなかったこと、FDAおよび他の同様の外国規制機関に真、完全かつ正確な情報を提供すること、私たちが制定した製造基準を遵守すること、米国の医療詐欺および乱用法律および同様の外国詐欺的不正行為法律を遵守すること、または財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正活動を開示すること、などが含まれる可能性がある。もし私たちがFDAの任意の候補製品の承認を得て、アメリカでこれらの製品を商業化し始めたら、私たちのこのような法律の下での潜在的なリスクは著しく増加し、私たちはこのような法律を遵守することに関連するコストも増加する可能性がある。特に、医療業界の販売、マーケティング、その他のビジネス配置は、詐欺、リベート、自己取引、その他の乱用を防止するための広範な法的制約を受けている。これらの法律および法規は、幅広い価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売および手数料、特定の顧客インセンティブ計画、および他のビジネススケジュールを制限または禁止する可能性があります。これらの法律に拘束された活動はまた、患者を募集して臨床試験を行う過程で得られた情報を不適切に使用することに関連し、これは規制制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちは商業行為と道徳基準を採択しましたが、従業員と第三者の不当な行為を常に識別して阻止できるわけではありません, このような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの規定を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟の影響から私たちを保護することができない可能性がある
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法律です。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、これらの行動は巨額の罰金や他の制裁を加えることを含めて、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれない。
もし私たちまたは私たちが雇用した任意の契約製造業者やサプライヤーが環境、健康、安全法律法規を遵守できなかった場合、私たちは罰金や罰金またはコストを受ける可能性があり、これは私たちの業務成功に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちと私たちが雇用しているどんな契約製造業者も、多くの連邦、州、地方の環境、健康と安全の法律、法規、許可要件、それらの管理実験室手続き；危険と規制された材料と廃棄物の発生、処理、使用、貯蔵、処理と処理、地面、空気と水中への危険物質の排出と排出、そして従業員の健康と安全を守らなければならない。いくつかの環境法により、私たちは現在または過去の施設および第三者施設の任意の汚染に関する費用に責任を負わなければならないかもしれない。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない。
米国の“反海外腐敗法”(FCPA)や他の世界的な反賄賂法に違反したことで悪影響を受ける可能性がある。
私たちの業務活動は、イギリスの“反賄賂法”を含む“海外腐敗防止法”および私たちの国の反賄賂または反腐敗法律、法規または規則のような制約を受ける可能性がある。“海外腐敗防止法”は、一般に、公式行動に影響を与えるか、または他の方法で業務を獲得または保留するために、非米国政府関係者への提供、承諾、他人に直接または間接的に価値のあるものを与えることを禁止する。“海外腐敗防止法”はまた、上場企業に会社の取引を正確かつ公平に反映した帳簿や記録を作成·保存し、適切な内部会計制御制度を制定·維持することを求めている。私たちの業務は厳しく規制されているため、非米国政府関係者を含む公職者との大きな相互作用に関連している。また、多くの他の国では、薬を処方した医療提供者はその政府に雇われているが、薬品の購入者は政府の実体であり、そのため、私たちはこれらの処方者や購入者との取引は“反海外腐敗法”によって規制されている。最近，米国証券取引委員会と司法省はバイオテクノロジーや製薬会社に対する“反海外腐敗法”の法執行活動を増加させた。私たちのすべての従業員、代理店、請負業者、または協力者、または私たちの付属会社の従業員がすべての適用された法律と法規を遵守するかどうか、特にこれらの法律の高度な複雑さを考慮することはできません。これらの法律と法規に違反することは、私たち、私たちの役人、あるいは私たちの従業員への罰金、刑事制裁、私たちの施設の閉鎖、輸出許可証の取得、制裁を受けた国での業務活動の停止、コンプライアンス案の実施につながる可能性があります, 私たちの業務を禁止していますこのような違反は、私たちが1つ以上の国または地域で私たちの製品を提供することを禁止し、私たちの名声、私たちのブランド、私たちの国際拡張努力、私たちの従業員を引き付け、維持する能力、ならびに私たちの業務、将来性、経営業績、および財務状況を深刻に損なう可能性があることを含む可能性があります。
私たちの第三者への依存に関するリスクは
私たちはメルクとの協力に依存し、将来的には第三者との他の協力に依存して、私たちが開発する可能性のある候補製品を研究、開発し、商業化するかもしれない。もしそのような協力が成功しなければ、私たちはこのような候補製品の市場潜在力を達成できないかもしれない。
私たちはメルク社と協力合意に達し、他の第三者パートナーを求め、私たちが開発する可能性のある候補製品の研究、開発、商業化を行うことができる。私たちの他の協力計画の協力者は、大中型製薬会社、地域的、全国的な製薬会社、バイオテクノロジー会社、学術機関を含む可能性がある。私たちとメルクの協力の下で、私たちは、私たちが他のいかなる第三者ともこのような計画を達成すれば、私たちの協力者が開発または潜在的な商業化に取り組んでいることを共有または制限することができるかもしれません。彼らと開発した任意の候補製品の資源の数と時間を求めることができます。私たちが商業実体とのこれらの計画から収入を得る能力は、私たちの協力者がこれらの手配の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力に依存するだろう。私たちは私たちが参加したどんな協力も成功するかどうかを予測できない。
私たちの研究計画や私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の協力は私たちに次のようなリスクをもたらすだろう
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適切な協力を求めることで、私たちは激しい競争に直面するかもしれない。最近のバイオテクノロジーと製薬会社との業務合併は潜在的な協力者の数を減少させている。また、交渉過程は時間も複雑であり、私たちはタイムリーで、受け入れ可能な条件で協力を交渉することができず、交渉することさえできないかもしれない。それができなければ、私たちが協力を求めている候補製品の開発を減らし、私たちの開発計画や1つ以上の他の開発計画を減らしたり、私たちの潜在的な商業化を延期したり、どんな販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増加させ、自費で開発または商業化活動を行わなければならないかもしれません。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないが、これらの資本は受け入れ可能な条件で獲得できないかもしれない、あるいは全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出して製品収入を生成することができないかもしれない。
私たちとメルク社との協力によると、もし私たちが他の協力を行って任意の候補製品を開発し、それを商業化する可能性があれば、私たちまたは私たちの協力者が合意によって与えられた権利を行使しないことを選択した場合、あるいは私たちまたは私たちの協力者が候補製品を既存の運営や会社文化に統合することに成功できない場合、私たちはこのような取引のメリットを達成できないかもしれない。さらに協力者との合意が終了すれば技術と
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この協力者によって許可された知的財産権は制限または完全に終了する可能性があり、これは、協力者の技術や知的財産権を利用して私たちの候補製品の開発を継続するか、またはこれらの候補製品の開発を完全に停止することを要求する可能性がある。私たちはまた、適切な代替協力者を見つけたり、新しい協力者を誘致したりすることが難しく、私たちの開発計画が延期される可能性があり、あるいは商業·金融界での私たちのイメージが悪影響を受ける可能性がある。本“リスク要因”の節で述べた製品開発、規制承認、商業化に関連する多くのリスクは、私たちの協力者の活動にも適用され、私たちの協力者にどんな負の影響も私たちに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの薬物開発計画と私たちの候補製品の潜在的な商業化は費用を支払うために多くの追加の現金が必要になるだろう。私たちのいくつかの候補製品については、私たちは製薬やバイオテクノロジー会社と協力して、これらの候補製品を開発し、潜在的な商業化を行うことを決定することができます。例えば、私たちはメルク社との協力で生じる可能性のある製品です。
私たちが協力について最終的な合意に到達するかどうかは、他に加えて、パートナーの資源と専門長の評価、提案された協力の条項と条件、提案されたパートナーのいくつかの要因の評価に依存する。これらの要因は、臨床研究の設計または結果、FDAまたは米国以外の同様の規制機関によって承認された可能性、候補製品の潜在的市場、そのような候補製品を製造および患者に送達するコストおよび複雑さ、競合製品の潜在性、技術所有権に対する不確実性(挑戦の利点を考慮せずにこのような所有権に挑戦する場合)、および一般的な業界および市場状況を含むことができる。協力者はまた、同様の協力可能な指示を得るための代替候補製品または技術を考慮することができ、そのような連携が、私たちと私たちとの連携よりも私たちの候補製品に魅力的であるかどうかを考慮することができる。私たちが設立する可能性のある任意の協力や他の計画の条項はそれに不利かもしれない。
しかも、私たちとマクとの協力と私たちの未来に行われたどんな協力も成功しないかもしれない。私たちの協力計画の成功は私たちの協力者の努力と活動に大きく依存するだろう。協力者は通常、彼らがこれらの協力の仕事と資源に適用されることを決定する上で大きな裁量権を持っている。協力手配各方面間の臨床開発と商業化問題における相違は開発過程の遅延或いは適用候補製品の商業化を招く可能性があり、場合によっては、協力手配を終了することもある。もし双方が最終決定権を持っていなければ、このような相違は解決しにくいかもしれない。製薬やバイオテクノロジー会社と他の第三者との協力はしばしば他の当事者によって終了または終了される。メルクとの私たちの協力を中止したり、未来の協力を中止したりすることは、私たちの財務に悪影響を与え、私たちのビジネス的名声を損なう可能性がある。
私たちは依存し、引き続き第三者に依存して私たちの候補製品のための任意の臨床前研究と臨床試験を行うことが予想される。もしこれらの第三者がその契約の責務を成功的に履行できない場合、あるいは予想される期限までに完了することができなければ、規制機関から候補製品の承認を得られないか、商業化される可能性があり、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性がある。
私たちは独立して臨床前研究と臨床試験を行うことができない。著者らは医療機関、臨床研究者、契約実験室とその他の第三者、例えばCROに依存して、著者らの候補製品に対して臨床前研究と臨床試験を行った。著者らは第三者CROと協定を締結し、著者らの臨床試験にモニタリングと管理データを提供する。私たちはこれらの方面に深刻に依存して、私たちの候補製品のために臨床試験を実行し、その活動のいくつかの方面だけを制御する。したがって，われわれ自身に完全に依存しているスタッフと比較して，これらの臨床試験の進行，スケジュールと完成，臨床試験により開発されたデータの管理は直接制御に欠ける。外部の当事者とのコミュニケーションも挑戦的である可能性があり、ミスや協調活動の困難を招く可能性がある。外部の当事者は
これらの因子は第三者の臨床試験の意思や能力に重大な悪影響を与える可能性があり、著者らのコントロール範囲を超える意外なコスト増加に直面する可能性がある。しかし、私たちは私たちのすべての臨床試験が適用された方案、法律、法規、科学的要求と基準に従って行われ、私たちのCROへの依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。著者らと著者らのCROは必ず法規とガイドラインを遵守しなければならず、臨床試験結果を行い、モニタリング、記録と報告する良好な臨床実践(GCP)を含み、データと結果が科学的に信頼性と正確であることを確保し、そして研究患者が十分に理解することを確保する
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臨床試験に参加する潜在的なリスク。これらの法規はFDA、欧州経済圏加盟国の主管当局、類似の外国監督管理機関によって臨床開発中の任意の製品に対して実行される。FDAは臨床研究スポンサー，主要研究者，研究地点の定期検査によりGCP規定を実行している。もし私たちまたは私たちのCROが適用されたGCPに従わなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられるかもしれませんが、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。検査後、FDAはどの臨床試験もGCPに適合しているかどうかを確認することは保証できません。また，われわれの臨床試験はcGMP法規により生産された候補製品を用いて行わなければならず，大量の試験患者が必要である。私たちのCROができなかったか、あるいは私たちのCROがこれらの規定を遵守できなかったのは、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制の承認過程を延期し、民事と刑事罰に達する最高の法執行行動に直面させる可能性もあります。
著者らは著者らの候補製品のために臨床試験を設計したが、CROはすべての臨床試験を担当した。そのため、臨床試験の多くの重要な面は著者らの直接制御範囲内ではない。さらに、CROは、私たちとの手配や法規遵守要求に基づいてそのすべての義務を履行しないかもしれませんが、私たちはまだ責任があり、法執行行動の影響を受けています。これらの行動は、私たちの臨床試験中にFDAの法律および法規に違反した任意の行為に対する民事処罰および刑事起訴を含む可能性があります。CROが満足できる方法で臨床試験を行わなければ、彼らの私たちに対する義務に違反したり、法規の要求を遵守していなければ、私たちの候補製品の開発と商業化は延期される可能性があり、あるいは私たちの開発計画は実質的で不可逆的な損害を受ける可能性がある。私たちはこのようなCROが私たちの計画や臨床製品に投入する資源の数量と時間を制御することができない。CROが収集した臨床データに依存できなければ，我々の臨床試験の規模を繰り返し，延長あるいは増加させることが要求される可能性があり，商業化を著しく遅らせる可能性があり，支出を著しく増加させる必要がある。
もし私たちがこれらの第三者CROとのいかなる関係も終了すれば、私たちは代替CROと合意できないかもしれない。例えば、西北大学との協賛研究協定は、一方が60日以内に他方に書面で通知した後に終了することができる。もし私たちの協力が延期されたり終了したり、あるいは現在の研究空間を使用し続ける能力が利益衝突によって終了した場合、私たちは予想されたタイムラインで私たちが計画した研究プロジェクトおよび関連する臨床試験を継続することができない可能性があり、代替実験室施設および設備を確保するために多くの時間と努力が必要かもしれない。CROがその契約責任または義務を成功裏に履行できなかった場合、または予想された期限内に達成できなかった場合、CROを交換する必要がある場合、または私たちの臨床方案、法規の要求またはその他の原因を遵守できなかったため、彼らが獲得した臨床データの品質または正確性が影響を受け、CROに関連するいかなる臨床試験も延長、延期または終了される可能性があり、私たちは監督部門の私たちの候補製品の承認を得ることができないか、または商業化に成功する可能性がある。したがって、私たちの財務業績と私たちの候補製品のテーマ指示におけるビジネスの見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収益能力が遅れる可能性があると思います。
私たちの候補製品の製造、特に私たちの発見エンジンプラットフォームを利用した製品は複雑で、私たちは生産中に困難に直面するかもしれません。もし私たちまたは私たちの任意の第三者メーカーがそのような困難に遭遇したり、厳格に実行された規制基準に達しなかったりすれば、私たちは臨床前研究および臨床試験に候補製品を提供したり、患者に製品を提供する能力が延期されたり停止されたりする可能性があり、あるいは商業的に実行可能なコスト構造を維持できないかもしれない。
私たちの候補薬物製品を製造する過程、特に私たちのDiscovery Engineプラットフォームを利用する過程は、複雑で、高価で、高度に規制され、多重リスクの影響を受ける。また，候補製品の開発が臨床前研究から後期臨床試験の承認と商業化に伴い，製造方法など開発計画の様々な面で，プロセスや結果の最適化に努める過程で変更されることが一般的である。これらの変化はこれらの予想される目標を達成できない可能性があるが、これらの変化のいずれも私たちの候補製品の表現を異なり、計画中の臨床試験あるいは他の未来の臨床試験の結果に影響を与える可能性がある。
さらに、我々が開発可能などの製品の製造プロセスも、FDAおよび他の同様の外国規制機関の承認手続きおよび継続的な監視を受けており、例えばcGMPを遵守することを含む、適用可能なFDAおよび外国規制機関の要求を満たすすべての製造業者と契約を締結する必要がある。私たちまたは私たちの第三者メーカーがFDAや他の規制機関が受け入れ可能な規格に適合した製品を確実に生産できない場合、私たちはこのような製品を商業化するために必要な承認を得ることができないか、または維持することができないかもしれません。私たちの任意の候補製品が規制機関の承認を得ても、私たちまたは私たちの契約メーカーがFDAまたは他の規制機関が許容できる規格に従って承認された製品を生産することができ、製品が発売される可能性のある要求を満たすのに十分な数の製品を生産するか、または将来の潜在的な需要を満たすことができる保証はない。これらの挑戦のいずれも臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床研究コストを増加させ、私たちの候補製品の承認を延期し、商業化努力を損害し、私たちの商品コストを増加させ、そして私たちの業務、財務状況、運営結果と成長の将来性に不利な影響を与える必要がある。
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私たちは完全に第三者サプライヤーが私たちの候補製品のために私たちの臨床薬物供給を生産することに依存して、私たちは第三者がいかなる未来の候補製品の臨床前、臨床と商業供給を生産することに依存するつもりです。
私たちは今のところ、私たちの臨床前研究および臨床試験のために、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品を内部生産する臨床薬剤供給のインフラまたは能力を得る計画もなく、私たちは任意の臨床または商業規模の候補製品を生産するための内部資源と能力が不足している。我々が適用される規制機関に機密協定または関連する外国監督報告書を提出した後、我々の契約メーカーが活性医薬成分および最終医薬製品を生産するための施設は、cGMPを含む適用要件に適合するかどうかを評価するために、FDAおよび他の同様の外国規制機関の承認前検査を完了しなければならない。
私たちは私たちの契約メーカーが活性薬物物質と完成品を生産する時にcGMPを守ることに完全に依存していない。もし私たちの契約メーカーが私たちの規格とFDAまたは適用される外国規制機関の厳格な規制要求に合った材料を生産することに成功しなければ、彼らは承認前検査を通過できなくなり、私たちの候補製品のために規制部門の承認を得ることができないだろう。私たちは、契約製造業者の交換を要求される可能性があり、新しい契約製造業者が品質基準とすべての適用法規に適合する施設と手続きを維持していることを確認することができます。我々はまた、例えば比較可能な研究を製造することによって、任意の新しい製造プロセスが、以前にFDAまたは他の規制機関に提出された仕様に基づいて、私たちの候補製品を生産することを検証する必要がある。新しいCMO検証に関連する遅延は、私たちがタイムリーにまたは予算内で候補製品を開発したり、製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。しかも、私たちの契約製造業者が十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを直接制御することはできません。また、私たちのすべての契約メーカーは他の会社と協力して、これらの会社に材料または製品を供給および/または製造し、これにより、私たちのメーカーはこのような材料や製品を生産する際に規制リスクに直面します。その結果は, これらの材料や製品を生産する規制要求を満たすことができなければ、私たちの契約メーカー工場の規制許可に影響を与える可能性があります。FDAや適用される外国規制機関が現在または将来、私たちの候補製品を生産するためのこれらの施設が要求に適合していないと判断した場合、代替製造施設を探す必要があるかもしれません。これは、私たちが規制機関の承認を得たり、私たちの候補製品を販売したりする能力に悪影響を与えます。私たちの契約製造業者への依存はまた、彼らまたはその施設にアクセスする権利のある第三者が、私たちの商業秘密や他の固有の情報を取得し、占領する可能性に直面させる。
私たちは請負業者と長期供給協定を締結していません。私たちのすべての候補製品は品質と供給契約に基づいて単独で契約を締結しました。もし私たちが新しい請負者を採用すれば、これらの請負業者はFDAと他の適用可能な外国規制機関の検査を完了しなければならない。承認されれば、私たちは引き続き契約製造業者と潜在的なパートナーに依存して、私たちの候補製品の商業ロットを生産する予定です。私たちの現在の生産規模は臨床前研究と臨床研究用品に対するすべての需要を支持するのに十分である。
私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちの独自技術を十分に保護できない場合、あるいは私たちの候補製品を保護するのに十分な発行された特許を得ることができない場合、他の会社は、私たちと似ているまたは同じ製品を開発および商業化することによって、私たちとより直接的に競争する可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすだろう。
私たちの成功は、私たちが米国や他の国/地域で私たちの業務に関連する重要な商業技術、発明およびノウハウの特許および他の独自保護を獲得し、維持する能力があるかどうか、私たちの特許を擁護し実行する能力があるかどうか(それらが発表されたら)、私たちのビジネス秘密の機密性を保護し、第三者が効果的かつ強制的に実行可能な特許および独自の権利を侵害することなく運営されるだろう。私たちは、私たちの製品および成分、それらの使用方法、および私たちの業務発展に重要である他の発明をカバーするための特許を求めることを含む、私たちの業務に重要と考えられるノウハウの保護と強化に努めています。私たちはまたビジネス秘密に依存して私たちの業務を特許保護から保護したり特許保護に適していないと考えています。
私たちは現在、私たちの臨床段階の候補製品YTX-7739を物質の組成物としてカバーする発行された特許を持っていません。私たちのいかなる係属中の特許出願も、任意の特定の司法管轄区域において発行された特許として成熟することは保証できません。もしそうであれば、このような特許が、私たちの候補製品を保護するのに十分な範囲、または他の方法でいかなる競争優位性を提供するのに十分な権利要件を含むことを保証することはできません。特許出願と承認過程は費用が高く、複雑で、時間がかかる。私たちは必要または望ましいすべての特許出願を合理的な費用またはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれない。我々の研究開発成果における出願可能な特許の側面をタイムリーに決定できず，特許保護を得ることができない可能性もある.もし私たちが開発したどんな独自製品や技術についても特許保護を獲得または維持することができなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは実質的な損害を受ける可能性がある。
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もし私たちが獲得した任意の特許保護の範囲が十分に広くない場合、あるいは私たちがいかなる特許保護を失った場合、競争相手が類似または同じ技術および候補製品を商業化する能力が悪影響を受けることを阻止する。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は、私たちの特許地位を含み、複雑な法律と事実の問題に関連しており、近年これらの問題は多くの訴訟のテーマであり、そのため、私たちが獲得する可能性のある任意の特許主張の発表、範囲、有効性、実行可能性、商業価値は確実に予測できない。これまで、米国または多くの外国司法管轄区域では、バイオテクノロジーおよび製薬特許によって許容される権利要件の広さに関する一致した政策は出現していない。米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。いくつかの外国の法律は私たちの固有の権利に対する保護の程度がアメリカの法律よりも悪く、私たちはこれらの国で私たちの固有の権利を保護することが重要な問題に直面するかもしれない。
特許出願は一般的に公開されるまで秘密にされている。例えば、米国では、特許出願は通常、提出後18ヶ月間秘密保持される。同様に、科学または特許文献に発表された発見は、実際の発見よりも遅れがちである。したがって、私たちは私たちの候補製品について最初に特許出願を提出した会社だと確信できない。我々の特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する以前の技術が発見されたことも保証されず、もし第三者が進行中の特許出願が特許を発行または阻止する場合、これらの技術は、第三者によって我々の特許の有効性に挑戦するために使用される可能性がある。上記のいずれも、私たちの競争地位、業務、財務状況、経営結果、将来性を損なう可能性があります。
さらに、もし私たちの特許が発行されれば、アメリカと海外で挑戦され、実行不可能、無効、または回避される可能性がある。米国の特許や特許出願も妨害され、派生する可能性がある例えば パット再審、支出後の再審または各方面間裁判所で訴訟手続き、補充審査、そして質疑を再検討する。特許はまた、反対、許可後の審査、または様々な外国、国および地域特許庁または裁判所で提起された同様の訴訟を受ける可能性がある。任意のこのような訴訟における不利な裁決は、特許の喪失または特許出願の拒否、または特許または特許出願の1つまたは複数の特許請求の範囲の喪失または縮小をもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または我々の技術および製品の特許保護期間を制限する可能性がある。しかも、そのような訴訟は費用が高いかもしれない。したがって、私たちは彼らが発行すれば、競争相手に対する保護を提供しないかもしれない、または独占的に許可された任意の特許を持っているかもしれない。さらに、介入手続きにおける不利な決定は、第三者が我々が求める特許権を取得することをもたらす可能性があり、これは、逆に、私たちの候補製品を開発、マーケティング、または他の方法で商業化する能力に影響を与える可能性がある。
また，特許の発行は有効かつ実行可能と推定されているにもかかわらず，我々の発行は我々の有効性や実行可能性を決定することはできず，類似した製品を持つ競争相手に対抗するために十分な独自保護や競争優位性を提供してくれない可能性がある.特許が発行され、有効かつ強制的に実行可能であると考えられていても、競争相手は、以前に存在するまたは新たに開発された技術または製品を非侵害的に使用するように、我々の特許を迂回して設計またはバイパスすることができるかもしれない。他の当事者は、より効果的な技術、設計、または方法のために開発され、特許保護を得ることができる。これらの事態が発生すれば、我々の業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが特許権を行使する能力は私たちが侵害行為を検出する能力にかかっている。その製品で使用されているコンポーネントを宣伝しない侵害者を発見することは困難である.さらに、競争相手または潜在的な競争相手の製品侵害の証拠を得ることは困難または不可能である可能性がある。私たちの特許権を強制的に執行または擁護するための訴訟は、たとえ私たちが勝訴しても、費用が高く時間がかかる可能性があり、私たちの経営陣とキーパーソンの私たちの業務運営に対する注意をそらすことになります。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、もし私たちが勝てば、得られた損害賠償や他の救済措置は商業的な意味がないかもしれない。
私たちは私たちの特許の組み合わせを維持するために巨額の持続的な費用を発生させるつもりだ。もし私たちが私たちの特許の組み合わせを維持したり、侵害者に対する私たちの権利を強化するための資金が足りなければ、私たちは不利な影響を受けるかもしれない。
将来、未来の候補製品と私たちの発見エンジンプラットフォームに関連する特許権を第三者と共同で持つことができるかもしれません。私たちのいくつかの認可特許権はそうであり、未来は第三者と共同で所有されるかもしれない。また、私たちの許可者は、私たちが直接関係していない他の第三者と共同で、私たちの許可中の特許権を持っているかもしれません。私たちのいくつかの特許権の専有権は、これらの特許権の共通所有者間の機関間または他の運営協定にある程度依存しており、彼らは私たちのライセンス契約の当事者ではありません。私たちのライセンシーが、どの第三者共同所有者も、このような特許権の権益の下で独占的な許可を与えていない場合、または私たちが他の方法でそのような独占的権利を得ることができない場合、これらの共通所有者は、その権利を私たちの競争相手を含む他の第三者に許可することができ、私たちの競争相手は、競合製品および技術を販売することができる。さらに、第三者にそのような特許権を強制的に実行するために、特許権のいずれかのこのような共同所有者の協力が必要となる可能性があり、このような協力は提供されない可能性がある。上記のいずれも、我々の競争地位、業務、財務状況、経営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
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知的財産権はすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば私たちはわかりません
これらの事件が発生すると、それらは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが第三者に知的財産権を許可する合意の義務を履行できなかった場合、あるいは私たちとライセンス者との業務関係が妨害された場合、私たちは私たちの業務に非常に重要な許可権を失う可能性があります。
私たちは第三者とライセンス契約を締結しており、私たちの研究を進めたり、私たちが開発する可能性のある候補製品やDiscovery Engineプラットフォーム技術の商業化を可能にするために、他の人から追加の許可を得る必要があるかもしれません。私たちは合理的な費用や合理的な条項で追加的なライセンスを得ることができないかもしれない。この場合、私たちは、私たちの技術、候補製品、またはそれらを製造する方法を再設計するために、または代替技術を開発または許可するために、多くの時間および資源を必要とすることができ、これらすべては、技術的または商業的に不可能である可能性がある。もし私たちがそれができなければ、私たちは影響を受けた候補製品を開発したり、それを商業化することができず、私たちの既存のDiscovery Engineプラットフォームを利用し続けることができないかもしれません。これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。我々のDiscovery Engineプラットフォーム技術、製造方法、候補製品、または私たちの製造または将来の販売を禁止することをもたらす未来の方法または製品、または私たちの将来の販売について第三者に印税および/または他の形態の賠償を支払う義務があることは、私たちの現在の技術に対して強制的に実行される可能性のある第三者特許が存在しない保証はありません。
さらに、私たちのすべての許可協定、そして私たちが将来予想する合意は、それに様々な開発、勤勉、商業化、および他の義務を課すだろう。私たちのいくつかの許可協定はまた、開発スケジュールを遵守したり、許可製品を開発し、許可を維持するために商業的に合理的な努力をすることを要求しています。私たちの努力にもかかわらず、私たちの許可側は、このようなライセンス協定の下での義務に深刻に違反していると結論する可能性がありますので、ライセンス契約を終了し、これらのライセンスプロトコルに含まれる製品や技術を開発し、商業化する能力を廃止または制限する可能性があります。これらの許可が終了した場合、または基礎特許が予想される排他性を提供できなかった場合、競争相手または他の第三者は、規制部門の承認を求め、私たちと同じ製品を市場に出す権利がある場合、私たちのいくつかの候補製品または現在のDiscovery Engineプラットフォーム技術の開発および商業化を停止することを要求されるかもしれません。上記のいずれも、我々の競争地位、業務、財務状況、経営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、ライセンス契約によると、知的財産権に関する紛争が生じる可能性があります
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また，我々が現在第三者から知的財産権や技術許可を得ているプロトコルは複雑であり，このようなプロトコルのいくつかは様々な解釈の影響を受ける可能性がある.可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、我々が許可している知的財産権をめぐる紛争が、商業的に許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害または損害すれば、影響を受けた候補製品の開発および商業化に成功することができない可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの業務と競争地位は損なわれるかもしれない。
私たちはまた私たちの業務を特許保護から保護するために商業秘密に依存するかもしれないし、特許保護に適していないと思う側面もあります。また、私たちは、非特許ノウハウと持続的な技術革新に依存して、候補製品の独自および競争的地位を開発、強化、維持し、私たちの従業員および私たちの協力者やコンサルタントと秘密協定を締結することで、この地位を部分的に保護することを求めています。しかし、商業秘密は保護することが難しい。例えば、私たちは、第三者許可者、協力者、コンサルタント、請負業者、または他のコンサルタントと私たちのビジネス秘密を共有することを要求されるかもしれませんが、これらの第三者が使用するビジネス秘密の保護制御は限られています。私たちは秘密協定の締結を含む合理的な措置を取って私たちの商業秘密を保護しているにもかかわらず、私たちの従業員、コンサルタント、請負業者、外部科学協力者、および他のコンサルタントは、競争相手に私たちのビジネス秘密および独自の情報を意図的にまたは意図的に漏らしてしまう可能性があり、私たちはこのような開示を行うのに十分な救済措置を持っていないかもしれない。第三者の不法取得と使用、開示または流用を強制的に要求することは困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。さらに、私たちはすべての場合にこれらの合意を得ないかもしれませんが、これらの合意当事者である従業員やコンサルタントは、これらの合意の条項に違反または違反する可能性がありますので、このような違反や違反に対応するための十分な救済措置がない可能性があり、このような違反や違反によって私たちのビジネス秘密が失われる可能性があります。また、米国の商業秘密法はそれぞれ異なり、一部の米国裁判所や米国以外の裁判所は商業秘密をあまり望まないか、または保護したくないことがある。さらに何かがある, 我々の業務に関連する技術は、このような合意締約国ではない者によって独立して開発される可能性があります。しかも、私たちのビジネス秘密は私たちの競争相手や他の第三者によって知られたり独立したりするかもしれない。私たちはコンサルタント、サプライヤー、元従業員、および現職の従業員が私たちの技術知識や商業機密を不正に開示したり、使用したりすることを阻止できないかもしれない。もし私たちのビジネス秘密や機密または独自の情報が私たちの競争相手を含む第三者に漏洩したり、第三者によって取得されたりすれば、市場、業務、財務状況、運営結果、および見通しにおける私たちの競争地位は大きな悪影響を受ける可能性があります。
私たちは他人の知的財産権侵害で起訴される可能性があり、これは費用が高く時間がかかる可能性があり、承認されれば、私たちの製品開発努力を阻止または延期し、その商業化を阻止したり、候補製品の商業化コストを増加させたりする可能性がある。
私たちの成功は、第三者の知的財産権および独自の権利を侵害、流用、または他の方法で侵害することなく、私たちが運営する能力にある程度依存するだろう。私たちの業務、製品、方法が第三者の特許や他の知的財産権を侵害しないか、または侵害しないことを保証することはできません。私たちは将来、私たちの候補製品と私たちが業務で使用する技術に関連する知的財産権の対抗性訴訟または訴訟に参加または脅威になるかもしれない。
製薬業の特徴は特許と他の知的財産権に関する広範な訴訟だ。他の当事者たちは、私たちの候補製品を使用したり、私たちの技術を使用して彼らが持っている特許主張または他の知的財産権を侵害したり、または私たちが彼らの独自技術を不正に使用したと主張するかもしれない。私たちが現在の候補製品と将来の候補製品を開発し商業化し続けるにつれて、競争相手は、私たちの技術が彼らの知的財産権を侵害していると主張するかもしれません。これは、私たちの商業化の成功を阻害するためのビジネス戦略の一部です。成分、材料、処方、製造方法、または治療方法に要求される当社の候補製品の使用または製造に関連する第三者特許または特許出願が存在する可能性がある。特に私たちは
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米国と日本がそれぞれ発行した特許を理解し、この特許は2030年に満期になり、私たちの臨床前資産をカバーする。私たちが権利侵害クレームを合理的に抗弁できるかどうか、あるいは商業的に合理的な条項でこのような特許の許可を得ることができるかどうかはわかりません。したがって、承認されれば、私たちはその特許が満期になる前に資産を商業化することができないかもしれない。
第三者が所有する米国や外国特許や出願には何らかの物質成分や使用方法が要求されていることも知られており，これらの成分や使用方法は2031年に満了すると予想される。私たちは侵害クレームに対して合理的な抗弁があると信じていますが、侵害と無効を含めて私たちがこのような特許所有者のどのような訴訟でも勝つ保証はありませんそれは.もしこのような特許が私たちに対して強制的に執行され、私たちの1つ以上の製品をカバーするとみなされ、私たちの防御が成功しない場合、私たちは商業的に合理的な条項では得られないか、または全く得られない可能性があるこれらの特許のライセンスを取得する必要があるだろう。したがって、これらの特許が満期になる前に、YTX−7739(承認された場合)を含む私たちの製品を自由に製造または販売することができないかもしれない。
さらに、特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があり、提出後18ヶ月以上秘密にされている可能性があり、特許声明は発行前に修正することができるので、第三者は現在処理されている特許出願を有する可能性があり、これらの出願は、私たちの候補製品が発行された特許を侵害する可能性があるか、またはこれらの第三者が我々の技術がこれらの特許を侵害していると主張する可能性がある。もし特許所有者が私たちの1つ以上の候補製品がその特許権を侵害したと思っていれば、私たちの技術が特許保護を受けても、特許所有者は私たちを起訴することができる。また、私たちは非執行実体の特許侵害請求に直面する可能性があり、これらの実体は関連する薬品収入がないため、私たち自身の特許の組み合わせは彼らに抑止力がないかもしれない。
知的財産権訴訟の結果は不確定要因の影響を受け，これらの不確定要因は事前に十分に定量化できない。特許のカバー面は裁判所の解釈にかかっており、解釈は常に統一されているわけではない。もし私たちが特許侵害を起訴された場合、私たちは私たちの候補製品、製品、または方法が関連特許の特許主張を侵害していないか、または特許主張が無効または実行不可能であることを証明する必要があり、私たちはそれができないかもしれない。私たちがこれらの訴訟で勝訴しても、巨額のコストが生じる可能性があり、私たちの経営陣や科学者の時間と注意力がこれらの訴訟に移ってしまう可能性があり、これは私たちの業務や経営業績に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。しかも、私たちはこのような行動を円満に達成するための十分な資源がないかもしれない。
特許や他のタイプの知的財産権訴訟は複雑な事実と法律問題に関連する可能性があり、その結果はまだ確定していない。もし私たちが第三者の知的財産権を侵害していることが発見された場合、私たちは第三者からライセンスを取得して、私たちの候補製品や技術の開発とマーケティングを継続することを要求される可能性があります。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。我々が許可を得ても，我々の競争相手や他の第三者がその許可された同じ技術にアクセスできるように非排他的条項で付与することができる.さらに、私たちに対するすべてのこのようなクレームが成功的に主張され、私たちはこのような許可証を得ることができなければ、私たちは開発、製造、販売、または他の方法で私たちの候補製品を商業化することを余儀なくされるかもしれない。知的財産権侵害に関するいずれかのクレームが成功した場合、私たちは、損害賠償金および弁護士費の3倍の損害賠償を支払うことを要求する可能性があり、もし私たちが他方の特許を故意に侵害していることが発見された場合、過去に主張された知的財産権の使用および使用料、および許可を受けさせられた場合の他の考慮事項である。
私たちがこれらの訴訟で勝訴しても、巨額の費用が発生し、経営陣がこれらの訴訟を行う際の時間と注意力を移すことができ、それに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。公聴会、動議、その他の一時的な手続きや事態の発展の結果も発表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たち普通株の株価下落を招く可能性がある。もし私たちが他人の特許権を侵害することを避けることができない場合、私たちは許可を求め、侵害行為を弁護したり、法廷で特許の有効性に挑戦したり、私たちの製品を再設計することが要求されるかもしれない。特許訴訟は高くて時間がかかる。私たちはこのような行動を成功させるのに十分な資源がないかもしれない。さらに、知的財産権訴訟またはクレームは、以下の1つまたは複数の動作を実行するように強要される可能性がある
これらのリスクのいずれも、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
私たちは私たちの従業員、コンサルタント、外部科学協力者、協賛研究者、その他のコンサルタントと秘密と知的財産権の分配協定を締結します。これらの合意は、一般に、当事者が私たちにサービスを提供する過程で発想された発明が私たちの固有財産となることを規定している。しかし、このような合意は遵守されないかもしれないし、知的財産権を効果的に私たちに割り当てられないかもしれない。これらの合意の下での知的財産権譲渡は、知的財産権が発生した後に自動的に行われない可能性があり、または譲渡協定が違反される可能性があり、第三者にクレームを請求することを余儀なくされたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権であると考えられることを決定するために、彼らが提起する可能性のあるクレームに対抗することができます。例えば、私たちが学術コンサルタントとコンサルティング協定を締結しても、この協定によれば、学術コンサルタントは、サービス提供に関連する任意の発明の譲渡を要求されているが、学術コンサルタントは、そのようなすべての知的財産権をその雇用機関に譲渡する義務と衝突する可能性があるので、そのような発明を私たちに譲渡する権利がないかもしれない。
訴訟は、これらと他の挑戦在庫または所有権のクレームに対抗するために必要かもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
私たちが所有し、許可を得た特許および特許出願の定期維持費、継続費、年会費、および様々な他の政府費用は、このような特許および特許出願、ならびに私たちが将来所有または許可する可能性のある任意の特許の有効期間内に支払われる米国特許商標局(“USPTO”)および米国以外の様々な政府特許機関にいくつかの段階で支払われる。私たちはこれらの費用を支払うようにシステム的に注意して、私たちは外部会社を招いて、私たちの許可者を招いて、私たちの外国特許代理機関に私たちの外国特許と未解決の外国特許出願の年会費を支払うように注意します。アメリカ特許商標局と各種外国政府特許機関は、私たちが持っている特許と出願の有効期間内に、いくつかのプログラム、書類、費用支払い、その他の同様の条項を遵守することを要求している。場合によっては、不注意は、滞納金を支払うことによって、または規則を適用する他の方法によって救済することができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連する管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、競争相手または他の第三者は、他の場合よりも早く市場に参入する可能性があり、この場合は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは私たちの知的財産権を保護または実行するために訴訟や他の訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
私たちの特許出願が発行されても、競争相手および他の第三者は、私たちの特許および他の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害する可能性がある。権利侵害や不正使用に対抗するために、費用がかかり、時間がかかる可能性があり、私たちの経営陣とキーパーソンが私たちの業務運営への注意を移している可能性があります。
しかも、このような訴訟手続きで、私たちの多くの相手は私たちよりも多くの資源を投入してこのような法的行動を起訴する能力があるかもしれない。私たちが特許権を行使する能力はまた私たちが侵害行為を検出する能力にかかっている。その製品で使用されているコンポーネントを宣伝しない侵害者を発見することは困難である.さらに、競争相手または潜在的な競争相手の製品侵害の証拠を得ることは困難または不可能である可能性がある。
侵害訴訟では、裁判所は私たちの告発に同意しない可能性があり、私たちの特許が関連技術を含まないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否するか、または私たちの特許が無効で、強制的に執行できないか、または侵害されないと決定する可能性がある。任意の訴訟、弁護、または許可後の手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許が無効に宣言されるか、または狭く解釈される可能性があり、私たちの特許出願が発行できないリスクに直面する可能性がある。もし私たちのすべての候補製品をカバーする特許が失効したり、強制的に実行できない場合、私たちの財務状況と運営結果は実質的で不利な影響を受けるだろう。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、もし私たちが勝てば、得られた損害賠償や他の救済措置は商業的な意味がないかもしれない。
第三者によって開始されるか、または我々によって提起された干渉手順は、我々の特許または特許出願に関連する発明の優先権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は私たちに関連技術の使用を中止することを要求するか、または勝利の方向から私たちが権利を許可しようとすることを要求するかもしれない。もし勝利者が私たちに提供しなければ
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商業的に合理的な条項で許可証を発行する。私たちが訴訟や介入手続きに参加することは失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。私たちは私たちの知的財産権を侵害、流用、または他の侵害を防ぐことができないかもしれません。特にこれらの権利を法的に保護するのはアメリカのように十分な国ではないかもしれません。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や訴訟手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源とより成熟して発展した知的財産権の組み合わせを持っているので、このような訴訟や法的手続きの費用を私たちよりも効率的に負担するかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの発見エンジンプラットフォームと私たちの候補製品をカバーする発行された特許が疑問視されれば、無効または強制執行できないことが発見される可能性がある。
もし私たちが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちのDiscovery Engineプラットフォームまたは私たちの候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行する場合(発行された場合)、被告は私たちの候補製品をカバーする特許の無効および/または強制執行ができないと反訴することができる。このような訴訟の結果は一般的に予測できない。
米国の特許訴訟では，被告が無効および/または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由には、新規性の欠如、明らかな、または実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たすことができなかったと言われている。特許が実行不可能な主張の理由は，特許出願の起訴に関連する者が特許出願を起訴している間に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った陳述をしたりした疑いを含む。第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。この仕組みには再検討が含まれています各方面間審査、承認後の審査は、反対手続きのような外国の管轄区域と同等の手続きだ。このような訴訟は、私たちの候補製品や競争製品をカバーしないように、私たちの特許が撤回または修正される可能性がある。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。有効性に関しては、例えば、無効な以前の技術がないことは確認できませんが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知りません。もし被告が無効および/または強制執行できない法的主張に勝った場合、私たちは私たちの候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
私たちは世界各地のすべての管轄区域で私たちの知的財産権を保護することを求めないかもしれません。私たちが保護を求めている管轄区域でも、私たちの知的財産権を十分に実行できないかもしれません。
世界のすべての国と司法管轄区で特許出願が提出され、起訴され、私たちの発見エンジンプラットフォームおよび候補製品で特許を保護することは、目を引くほど高価であり、米国以外のいくつかの国の知的財産権は米国の知的財産権を広く持っていない可能性があり、権利は米国で獲得されたと仮定する。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。また、個別外国司法管轄区域で特許保護を求める法定締め切りは、私たちの各特許出願の優先日に基づいており、外国特許出願を速やかに提出しない可能性がある。YTX−7739に関連する特許ファミリー、および私たちが所有している多くの特許ファミリーについては、関連する法定締め切りはまだ満了していない。したがって，我々の主要候補製品に保護を提供すると考えられる個々の特許シリーズについては，米国以外で保護を求めるかどうか，どこで保護を求めるかを決定する必要がある.
競争相手は私たちが特許保護を求めていない管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。特定の管轄区域で出願して発行された特許を取得しても、私たちの特許主張や他の知的財産権は、第三者の競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではない可能性があります。
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いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの法律に及ばない。ある外国司法管轄区では、多くの会社が知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。いくつかの国の法律制度、特に発展途上国の法律制度は、特許及び他の知的財産権保護の実行、特にバイオテクノロジー又は医薬品に関連する特許及び他の知的財産権保護を支持しない。これは、私たちの特許を侵害したり、私たちの他の知的財産権を侵害する競争製品を盗用したり、マーケティングしたりすることを阻止することを困難にするかもしれない。例えば、多くの外国国には強制許可法があり、これらの法律によると、特許権者は第三者に許可を付与しなければならない。また、多くの国は、政府機関や政府請負業者を含む第三者に対する特許の実行可能性を制限している。このような国では、特許は限られた利点を提供するかもしれないし、利益さえないかもしれない。特許保護は最終的には国ごとに求めなければならないが，これは高価で時間のかかるプロセスであり，結果は不確定である。したがって、私たちは特定の国で特許保護を求めないことを選択することができ、私たちはこれらの国で特許保護の利点を享受しないだろう。
外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招き、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があり、私たちの特許が無効または偏狭に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者のクレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
もし私たちが“ハッジ-ワックスマン法案”や似たような外国立法に基づいていなければ、特許期間の延長と私たちの候補製品のためのデータ排他性を得ることで追加的な保護を得ることができれば、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われれば、特許の自然満了期間は、通常、私たちの優先権チェーンの中で最初の米国非臨時出願日から20年である。様々な延期があるかもしれないが、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、候補製品の特許有効期限が満了すると、模倣薬を含む競争薬からの競争に直面する可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他の会社が私たちと似ているか同じ候補製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供していないかもしれない。
FDAが我々の候補製品の上場承認の時間、期限、詳細に基づいて、私たちが持っている1つ以上の米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法案”(“ハッジ-ワックスマン法案”と略す)によって限られた特許期間を延長する資格がある可能性がある。ハッジ·ワックスマン法は、FDA規制審査中に失われた特許期間の補償として、特許期間を最大5年間延長することを許可している。1つの特許期間の延長は、製品が承認された日から計14年の期間を超えてはならず、1つの特許を延長することしかできず、承認された薬物、その使用方法又はその製造方法に関する請求項を延長することしかできない。しかし，適用の最終期限内に出願を提出できなかったこと，関連特許の満了前に出願を提出できなかったことや適用の要求を満たしていなかったことなどにより延期が得られなかった可能性がある.しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちが要求しているよりも短い場合、私たちが候補製品のために獲得した特許保護期間は、私たちに意味のある商業的または競争的優位性を提供できない可能性があり、私たちの競争相手は他の場合よりも早く競争製品の承認を受ける可能性があり、私たちの創造能力は大きな悪影響を受ける可能性がある。
米国特許法の変化は特許の全体的な価値を低下させ、製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他のバイオテクノロジー会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存する。バイオテクノロジー業界で特許を取得し、実施することは、技術的な複雑さと、法律上の複雑さとも関連するため、コストが高く、時間がかかり、本質的に不確実である。また、米国は最近、範囲の広い特許改革立法“ライシー·スミス米国発明法”を公布し、実施している。米国発明法は米国特許法のいくつかの重大な修正を含む。2013年3月以降、“米国発明法”によれば、米国は第1発明者から申請者制度に移行し、この制度の下で、特許性に対する他の要求が満たされたと仮定すると、第1の特許出願を提出した発明者は、第三者が最初に当該発明を発明した者であるか否かにかかわらず、発明の特許を取得する権利がある。米国の発明法には、特許出願起訴方式に影響を与える条項も含まれており、これは特許訴訟に影響を与える可能性もある。米国の発明法が我々の業務運営にどのような影響を与えるかは不明である(あれば)。しかしながら、米国発明法およびその実施は、我々の特許出願をめぐる起訴および我々の特許出願によって発行される可能性のある任意の特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらすべては、私たちの業務および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
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さらに、米国最高裁判所の最近の裁決は、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小し、場合によっては特許所有者の権利を弱める。このような決定のすべての影響はまだ明確ではない。例えば2012年3月20日にメオ連携サービス，DBAメオ医学実験室ら。V.プロメテウス研究所は裁判所は、患者試料から薬物代謝産物レベルを測定し、それを薬物用量に関連するいくつかの請求項が特許標的ではないと考えている。この裁決は一連の一般的な仕事を通じて自然規則を応用するだけの診断特許に影響を与え、いくつかの発明が特許保護を獲得する能力に不確定性をもたらしたようである。さらに2013年6月13日分子病理学協会はMyriad Genetics，Inc.を訴えている裁判所は，単離されたゲノムDNAの主張は特許を出願することはできないが，相補DNA分子の主張には天然製品ではないため特許を出願する資格があるとしている。この決定が他の孤立天然製品特許に及ぼす影響はまだ確定されていない。しかし、2014年3月4日、米国特許商標局は、審査根拠のための覚書を特許審査員に発表した何千ものそしてプロメテウス決めます。本ガイドラインは制限されていません何千ものこの決定を他の天然製品に適用することです
我々が将来の特許を取得する能力に関する不確実性の増加に加えて，このような事件の結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局のこれらおよび他の決定によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、新しい特許を獲得したり、将来発行される可能性のある任意の特許を実行する能力を弱める可能性がある。
私たちは、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、またはコンサルタントが、その現職または前任雇用主のいわゆる商業秘密を誤って使用または開示することによって損害を受けるかもしれない。
私たちの従業員は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われたことがある。私たちはまた大学や他の実体にサービスを提供するために同時に雇われたコンサルタントとコンサルタントを招いた。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、およびコンサルタントが仕事中に他人の独自の情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、現在、それに対するクレームがあることを知らないにもかかわらず、私たちは、以前の雇用主または他の第三者の知的財産権(商業秘密または他の固有情報を含む)を、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタントまたはコンサルタントが意図せず、または他の方法で使用または開示することによってクレームを受ける可能性がある。私たちはすでに、将来的には、従業員、コンサルタント、またはコンサルタントが私たちのために実行してくれる仕事は、雇用主のような第三者に対するこの人の義務と衝突し、したがって、第三者は、その実行された仕事のために生成された知的財産権に対して所有権利益を持っているというクレームの影響を受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、お金のクレームを支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。キーパーソンや彼らの作業製品の流出は、候補製品を商業化する能力を阻害または阻止する可能性があり、これは私たちのビジネス開発努力に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
私たちは私たちのDiscovery Engineプラットフォーム、候補製品、または他の技術に必要な権利を買収、許可、または他の方法で得ることができないかもしれない。
私たちは現在知的財産権を持っていて、第三者からの許可を通じて、私たちの発見エンジンプラットフォーム技術と候補製品を識別して開発しています。多くの製薬会社、生物技術会社と学術機関は神経変性変化と発見エンジンプラットフォーム領域でそれと競争し、特許を持っている可能性があり、すでに提出され、私たちの業務に関連する可能性のある特許出願を提出する可能性がある。これらの第三者特許の侵害を回避するためには、これらの第三者知的財産権所有者からこのような特許の許可を得ることが必要または慎重であることが発見される可能性がある。さらに、私たちが第三者と共同で所有しているいかなる特許についても、私たちはこのような共通の所有者のこのような特許の利益を許可する必要があるかもしれない。しかし、私たちはこのような許可を得ることができないかもしれないし、他の方法で第三者から取得することができないかもしれませんが、私たちは、現在または未来の候補製品および私たちのDiscovery Engineプラットフォーム技術に必要な任意の成分、使用方法、プロセス、または他の知的財産権であると考えられるかもしれません。第三者知的財産権の許可または取得は競争分野であり、より多くの老舗企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または取得戦略をとる可能性がある。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、それより競争優位を持っている可能性がある。また、, 私たちを競争相手と思っている会社は権利を譲渡したくないかもしれませんがそれに渡すことができるかもしれません。私たちはまた私たちが投資から適切な見返りを得ることを可能にする条項に従って許可したり、第三者知的財産権を取得することができないかもしれない。もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、関連する計画や候補製品の開発を放棄しなければならないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
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多くの要素が私たちの知的財産権によって提供される任意の潜在的な競争優位性を制限するかもしれない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できない可能性があり、私たちの競争相手や潜在的な競争相手に参入障壁を提供したり、競争優位性を維持することができるようにしたりする。また、第三者が私たちの技術実践をカバーする知的財産権を持っていれば、私たちの知的財産権を十分に行使したり、私たちの知的財産権から価値を抽出することができないかもしれません。以下の例は例示的である
このような事件が発生した場合、私たちの業務と運営結果を深刻に損なう可能性がある。
私たちの負債に関するリスクは
私たちの債務レベルと債務超過義務は私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの業務に資金を提供することを難しくするかもしれない。
2019年12月、私たちはHercules Capital，Inc.(“Hercules”(“定期融資”)と融資と保証協定を締結し、最近改正されたのは2021年4月だった。この定期融資は3000万ドルにのぼる債務融資を提供し、2021年8月1日までに利息のみを支払い、合意で定義された発展マイルストーンと株式事件が発生した後、さらに6ヶ月延長することを選択することができる。その後、元金や利息を含む分割払いを2024年1月1日まで支払う義務があります。2021年9月30日現在、定期ローンでの未返済元金は1，410万ドル。
定期融資項目の下のすべての債務は、私たちの知的財産は含まれていない、私たちのすべての既存財産と資産を担保とする。このような債務は私たちに追加的な融資リスクをもたらす可能性があり、特に私たちの業務や現在の金融市場状況が満期時に私たちの未返済債務を返済または再融資するのに不利な場合がある。この債務はまた次のような事実を含む重要な否定的な結果をもたらすかもしれない
もし私たちの現在の債務水準で追加的な債務を増加させれば、上記のリスクは増加するかもしれない。
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私たちは満期債務の利息や元金を支払うのに十分な現金を持っていないかもしれない。もし私たちが満期になった時に計画通りに支払わなかったり、定期ローンの下で重大な違約や違約事件が発生した場合、Herculesは私たちのすべてのローン義務を加速させたり、私たちの保証権益を強制的に執行したりするかもしれない。
定期融資の下での現在と将来の債務義務を履行できなかったことは、違約事件を招く可能性がある。また、私たちの業務で重大な不利な事件が発生し、違約事件を引き起こす可能性があるなど、私たちが完全にコントロールできないいくつかの事件を含む他の事件も含まれています。契約違反事件の発生により、力神はすべての満期金額の返済を加速させる可能性がある。定期融資の満期額が加速すれば、私たちは私たちの債務を返済するために十分な資金がないかもしれないし、追加の融資を手配できないかもしれない。また、大力神は、このような債務を担保する資産における私たちの担保権益の強化を求めるかもしれない。もし私たちが定期融資を加速した後にHerculesに支払金額を支払うことができない場合、あるいはHerculesが私たちの保証権益を強制的に実行して、Herculesに対する私たちの債務を保障することができなければ、私たちが業務を継続する能力は脅かされるかもしれない。
私たちは特定の制限条項の制約を受けており、これらの条項に違反すれば、定期融資項目の下での私たちの債務加速を招き、私たちの業務と将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
定期融資は私たちの経営と他の側面に制限を加えた。これらの制限は影響を与え、多くの点で、私たちの能力と任意の未来の子会社の能力を制限または禁止する
このような制限的な協約は私たちが私たちの業務の最高の利益に合致すると思う行動を取ることを阻止するかもしれない。さらに、もし私たちがこのような制限的な条約に違反すれば、Herculesは私たちの定期融資下での負債または私たちの資産保証権益の強制執行を加速させるかもしれないが、この二つの場合のいずれも、私たちが業務を継続する能力に大きな悪影響を及ぼすだろう。
私たちの業務運営、従業員事務、管理成長に関するリスク
私たちは私たちの会社を発展させ、拡大する必要があり、私たちはこのような発展と拡張を管理する上で困難に直面するかもしれません。これは私たちの運営を乱すかもしれません。
上場企業になる過程で、私たちは私たちの従業員数と業務範囲を増やしたい。私たちが予想していた発展と拡張を管理するためには、私たちの管理、運営、財務制度を引き続き実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。また、私たちの経営陣は、不比例な注意を日常活動から移し、これらの開発活動を管理するために多くの時間を使う必要があるかもしれない。私たちの資源が限られているため、私たちは私たちの業務の拡張を効果的に管理できないかもしれませんし、より多くの合格者を募集して訓練することもできません。これは私たちのインフラが弱く、操作ミスを招き、ビジネス機会を失い、従業員が流失し、残りの従業員の生産性を低下させる可能性がある。私たちの業務の実際の拡張は巨大なコストを招く可能性があり、他のプロジェクトから財務資源、例えば私たちの候補製品を開発することが可能です。私たちの経営陣が私たちの予想した発展と拡張を効果的に管理できなければ、私たちの費用は予想以上に増加する可能性があり、私たちの収入を創出したり増加させる能力が低下する可能性があり、私たちは私たちの業務戦略を実施できないかもしれない。私たちの将来の財務業績と、候補製品を商業化し、効果的に競争する能力は、当社の将来の発展と拡張を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。
私たちの未来の成功は私たちの管理チームを維持し、合格した人材を誘致、維持、激励する能力にかかっている。
私たちが競争の激しい生物技術と生物製薬業界の中で競争できるかどうかは、私たちが高い素質の管理、科学と医療人材を誘致し、維持できるかどうかにかかっている。価値のある従業員を引きつけて私たちに雇用され続けるために、私たちは時間とともに付与された株式オプションを提供した。時間の経過とともに付与された株式オプションの従業員に対する価値
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私たちの株価変動の大きな影響を受けて、これらの変動は私たちの制御範囲を超えており、いつでも他社が提案したより利益のある見積もりを相殺するのに十分ではないかもしれない。
私たちは最高経営責任者リチャード·ピーターズ、医学博士、博士を含む私たちの管理、科学、医療者に強く依存しています。私たちは価値のある従業員を引き留めるために努力していますが、私たちの管理、科学、開発チームのメンバーは短時間で私たちとの雇用関係を終了するかもしれません。ピーターズ博士、他の重要な従業員、他の科学と医学コンサルタントを含むいかなる幹部のサービスを失うこと、そして適切な代替者を見つけることができないことは、製品開発の遅延を招き、私たちの業務を損なう可能性がある。彼らの雇用スケジュールによると、私たちの各幹部と他の従業員は通知するかどうかにかかわらず、いつでも自発的に彼らの雇用関係を終了することができる。私たちの成功はまた私たちが引き続き高技能の初級、中級と高級管理者及び初級、中級と高級科学と医療人員を吸引、維持、激励する能力に依存している。
生物製薬、生物技術、製薬などの業界は限られた人材に対する激しい競争のため、将来は合格した管理と科学人材を吸引或いは維持できないかもしれない。私たちと合格人材を競争している多くの他の製薬会社は、より多くの財務と他の資源、異なるリスク状況、そして私たちよりも長い業界の歴史を持っている。それらはまた職業発展にもっと多様な機会とより良い機会を提供するかもしれない。このような特徴の中のいくつかは私たちが提供できるより高い素質の応募者を引き付けることができるかもしれない。私たちは大学や研究機関から科学者を募集する競争も経験した。もし私たちが引き続き素質の高い人材を誘致し、維持することができなければ、私たちの候補製品の開発と商業化の速度と成功は制限されるだろう。
私たちは潜在的な製品責任のリスクに直面しています。もし誰かが私たちにクレームをつけたら、私たちは重大な責任を招くかもしれません。
臨床試験で私たちの候補製品を使用し、私たちの候補製品を販売し、承認されれば、製品責任クレームのリスクに直面させます。患者、医療提供者、または販売または他の方法で私たちの候補製品に接触した他の人は、私たちに製品責任クレームを提起するかもしれません。例えば、私たちが開発したすべての製品が製品テスト、製造、マーケティング、または販売中にダメージを与えたり、不適切なことが発見されたと言われた場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険(アルコールまたは他の薬物との相互作用の結果を含む)、不注意、厳格な責任、および保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。もし私たちが製品責任クレームの制約を受けて、自分を弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招くかもしれない。また、是非曲直や最終結果にかかわらず、製品責任クレームは、次のような結果になる可能性がある
私たちは私たちの臨床試験のために製品責任保険を維持して、年間総保証限度額は500万ユーロです。しかし、私たちの保険カバー範囲は私たちが受ける可能性のあるいかなる費用や損失を補償するのに十分ではないかもしれない。さらに、将来的には、保険範囲がますます高くなると、保険範囲がますます高くなる場合を含めて、合理的なコストや十分な金額で保険範囲を維持することができない可能性がある。もし私たちの候補製品が市場の承認を得たら、私たちは私たちの保険カバー範囲を拡大して、商業製品の販売を含めるつもりです。しかし、私たちは商業合理的な条項でこの製品責任保険を得ることができないかもしれません。予期せぬ副作用を有する薬物に基づく集団訴訟では，すでに多くの判決が下されている。いかなる製品責任訴訟や他の訴訟のコストも、解決が私たちに有利であっても、巨大であり、特に私たちの業務規模や財務資源を考慮している可能性がある。私たちに提出された製品責任クレームあるいは一連のクレームは私たちの株価を下落させる可能性があります。もし私たちがこのようなクレームに対抗できなかった場合、それによって生じる判決は私たちの保険範囲を超えて、私たちの財務状況、業務と見通しは重大な不利な影響を受ける可能性があります。
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米国食品医薬品局、米国証券取引委員会および他の政府機関の資金不足は、政府の閉店やこれらの機関の運営の他の中断を含め、重要な指導部や他の人員の能力を雇用·保留し、新製品やサービスのタイムリーな開発や商業化を阻止するか、あるいはこれらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止することを阻害する可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。
FDAの新製品の審査と承認能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法定、監督と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、政府が米国証券取引委員会や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関に提供する資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である。
FDAや他の機関の中断も、新製品候補製品が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。政府が長期的に停止すれば、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、将来的に政府の閉店は、適切な資本化と事業継続のために、私たちが公開市場に進出し、必要な資本を得る能力に影響を与える可能性がある。
上場企業として、私たちの運営コストが増加し、私たちの管理チームは、新しいコンプライアンスを実施するために多くの時間を投入することを要求されます。
上場企業として、特に“新興成長型企業”ではなくなった後、巨額の法律、会計、その他の費用を発生させることは、私たちが民間会社としては起こらなかったことである。また、2002年のサバンズ-オキシリー法案(“サバンズ-オキシリー法案”)とその後、米国証券取引委員会とナスダック株式市場によって実施された規則は、有効な情報開示、財務制御、コーポレートガバナンスの確立と維持を含む上場企業に対して様々な要求を提出した。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入する必要があるだろう。しかも、このような規則と規制は私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にするだろう。
サバンズ·オキシリー法(Sarbanes-Oxley Act)第404条(“第404条”)によると、我々の経営陣が提出した財務報告の内部統制に関する報告書の提出を要求され、私たちの独立公認会計士事務所が発行した財務報告の内部統制に関する認証報告が含まれている可能性がある。私たちは依然として年収が1億ドル以下の“新興成長型会社”や“小さな報告会社”ですが、私たちの独立公認会計士事務所が発行する財務報告内部統制の認証報告を含むことは要求されません。規定された時間内に第404条を遵守するために、私たちは費用が高く挑戦的な財務報告書の内部統制の過程を記録して評価するつもりだ。この点では、外部コンサルタントを招聘することが可能な内部資源を継続的に提供する必要があり、詳細な作業計画により、財務報告内部制御の十分性を評価して記録し、適宜ステップ改善制御プログラムを採用し、制御措置がファイルのように機能しているかどうかをテストすることにより、財務報告内部制御の継続報告及び改善手順を実施する。我々は努力したにもかかわらず，我々も我々の独立公認会計士事務所も，規定された時間枠内で結論を出すことが可能であり，財務報告の内部統制に有効であり，第404条の要件に適合していることを証明している。これは、私たちの財務諸表の信頼性に自信を失ったため、金融市場に不利な反応をもたらす可能性がある。
適切かつ効果的な内部統制を維持できなければ、正確かつタイムリーな財務諸表を作成する能力が損なわれる可能性があり、これは制裁や他の罰を招き、業務を損なう可能性があります。
合併が完了した後、私たちは“取引所法案”、“サバンズ-オクスリ法案”、および“ナスダック資本市場規則と条例”の申告要求を受けた。“サバンズ-オキシリー法”(Sarbanes-Oxley Act)は、財務報告書に対して効率的な開示制御と手続きおよび内部統制を維持することを要求する。合併完了までの財政年度から、財務報告の内部統制の有効性について、財務報告の内部統制の有効性について、財務報告の内部統制に対する経営陣の有効性を報告するために、サバンズ-オキシリー法404条の要求に基づいて、経営陣が財務報告の内部統制に対する有効性を報告することを可能にするために、システムおよびフロー設計評価およびテストを行わなければならない。これは、私たちの会計や財務機能を拡大し、多くの管理努力を費やすために、多くの追加の専門費用と内部コストを発生させる必要があるだろう。統合前に、私たちは指定された期限内に私たちの内部統制をテストすることを要求されたことがありません。したがって、私たちはこれらの報告書の要求をタイムリーに満たすことが困難になる可能性があります。
私たちは私たちの内部財務と会計制御システムと手続きの弱点を発見するかもしれません。これは私たちの財務諸表に重大なミスを招く可能性があります。私たちの財政報告書に対する内部統制はすべてのミスと詐欺を阻止したり発見したりしないだろう。設計および動作がどんなに良好であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できず、保証制御システムの目標が実現される制御システム。すべての制御システムに固有の制約のため，制御を評価することはできない
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誤りや不正による誤った陳述が発生しないことや，すべての制御問題および不正事例が検出されることは絶対に保証される.
もし私たちがサバンズ-オキシリー法案404条の要求を直ちに守ることができない場合、あるいは財務報告書に対して適切かつ効果的な内部統制を維持できない場合、私たちはタイムリーで正確な財務諸表を作成できないかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちの投資家は私たちが報告した財務情報に自信を失う可能性があり、私たちの株式の市場価格は下落する可能性があり、私たちはアメリカ証券取引委員会や他の規制機関の制裁や調査を受けるかもしれない。
上場企業としての義務を果たすためには、適切な上場企業の経験を持つより多くの適格会計·財務者を招聘する必要がある。
新規上場企業として、効果的な情報開示と財務統制を確立し、維持し、当社のコーポレートガバナンスのやり方を変更する必要があります。適切な上場企業の経験と技術会計知識を持つ会計·財務者をより多く招聘する必要があり、これらの人員を募集·維持することは困難かもしれない。私たちが適切な人員を雇うことができても、私たちの既存の運営費用や運営は、彼らを雇う直接的なコストと、製品開発における管理資源の移転に関する間接的な結果の影響を受けるだろう。
税法の変化は私たちの業務と財政状況に悪影響を及ぼすかもしれない。
米国連邦、州、地方、非米国税収に関するルールは、立法手続きに参加する人員、米国国税局、米国財務省、その他の税務当局の審査を受け続けている。税法または税収裁決の変化、または既存の法律解釈の変化(これらの変化は追跡力を有する可能性がある)は、私たちまたは私たちの普通株式の保有者に悪影響を及ぼす可能性がある。これらの変化は、私たちを追加的な収入ベースの税金および非所得税(例えば、賃金税、販売税、使用税、付加価値税、デジタル税、純値税、財産税、および商品およびサービス税)に直面させる可能性があり、これは逆に私たちの財務状況および運営結果に実質的な影響を与える可能性がある。さらに、新しい、変更された、修正された、または新しい解釈または適用された税法は、私たちの顧客と私たちのコンプライアンス、運営、その他のコスト、および私たちの製品のコストを増加させる可能性があります。近年、このような変化は多く発生しており、将来も変化し続ける可能性がある。私たちが業務活動の規模を拡大するにつれて、アメリカと非アメリカはこのような活動に対する課税のいかなる変化も私たちの実際の税率を増加させ、私たちの業務、財務状況、運営結果を損なう可能性があります。
私たちが純営業損失の繰越と特定の税収控除を使う能力は制限される可能性があります。
2020年12月31日現在、我々の連邦と州の純営業損失(NOL)の繰越はそれぞれ4.538億ドルと4.299億ドルだった。連邦NOL繰り越しでは、2.281億ドルが2026年に満期になり、2.257億ドルは無期限に繰り越すことができる。改正された1986年米国国税法第382条によると、私たちの所有権の変更は、私たちの純営業赤字の繰越額と研究開発税収の繰越控除額を制限する可能性があり、これらの金額は毎年私たちの将来の課税収入(あれば)を相殺することができます。この制限は一般的にわが社の所有権が三年間で累積的に50%を超える場合に適用されます。どのような制限も、純営業損失の繰越と研究開発税収の繰越免除満期までにそれらを利用する能力を大幅に低下させる可能性がある。ProteoSTATION Treateutics，Inc.との合併完了，および我々の成立以来発生した私募やその他の取引は，382条による所有権変更をトリガした可能性が高い.このような制限は、合併、以前の私募、私たちの既存株主が私たちの普通株を売却しても、合併後に私たちの普通株を追加売却しても、私たちの今後数年間の経営業績に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。私たちはまだ382条項の分析を終えていないので、私たちのNOLが制限されていないことは保証できません
現行法によると、2017年12月31日以降から2021年1月1日までの納税年度に発生した連邦NOLは、このような損失までの5つの納税年度の各納税年度に繰り越すことができ、2020年12月31日以降に開始された納税年度に発生するNOLは繰り越してはならない。また，2017年12月31日以降の納税年度に発生した連邦NOLは無期限繰り越しが可能であるが，2020年12月31日以降の納税年度では，このような連邦NOLの控除額は我々の課税所得額の80%に限られている。しかし，2018年1月1日までに開始された納税年度に発生するNOLは20年の繰越期があるが，80%の制限は受けていない。
また、私たちがNOLを利用する能力は、私たちが将来収益性を維持し、アメリカ連邦課税収入を生み出すことにかかっている。残りのNOLを利用するために必要な米国連邦課税収入が発生するかどうかはわかりませんので、これらの2018年1月1日までの納税年度に発生したNOL繰越は満期になって使用されない可能性があります。上記の純資産に関する議論があるにもかかわらず、最終的にこのような純資産の将来的な利益を実現する不確実性により、我々の純資産に関する全額推定免税額を記録した。
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私たちは将来的に事業や製品を買収したり、戦略同盟を結成したりするかもしれませんが、これらの買収のメリットを意識していないかもしれません。
私たちは、より多くの業務や製品を買収し、戦略連合を形成したり、第三者と合弁企業を設立したりする可能性があり、これらは既存の業務を補完または拡大すると考えられます。将来性のある市場や技術のビジネスを買収すれば、既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、これらの事業を買収するメリットは実現できないかもしれません。私たちは戦略連合や買収によって生まれた任意の新製品を開発、製造、マーケティングする時に多くの困難に直面する可能性があります。これらの新製品は私たちが期待した利益を達成したり、私たちの業務を強化したりすることを延期したり阻止したりすることができます。このような買収の後、取引の合理性を証明するために、予想される相乗効果を達成することは保証できません。
私たちの普通株に関するリスクは
私たちの普通株の市場価格は大きく変動する可能性があります。あなたは私たちの株を購入した価格あるいは私たちの株を購入した価格であなたの株を転売できないかもしれません。
我々普通株の市場価格は歴史的に非常に不安定であり、様々な要素の広範な変動を受け続ける可能性がある。2021年11月11日までの12ヶ月間、私たちの普通株の1日終値は2020年12月10日の高値25.40ドルと2021年11月11日の低価格5.40ドルの間で変動した。総じて，株式市場，特にバイオ製薬会社の市場は，極端な変動を経験しており，この変動は特定の会社の経営業績とは無関係であることが多い。この変動のせいで、あなたは株を買ったかそれ以上の価格で普通株を売ることができないかもしれません。私たちの普通株の市場価格は多くの要素の影響を受けるかもしれません
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臨床前研究或いは臨床試験の不良結果或いは遅延； |
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追加資金を得ることができません |
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私たちは候補品を開発し商業化することに成功しませんでした |
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私たちは既存の戦略的協力関係を維持したり、新しい協力を行うことができなかった |
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私たちまたは私たちの許可者と戦略的パートナーは私たちの知的財産権を起訴、維持、または実行できなかった |
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未来の製品に適用される法律や法規の変化 |
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私たちの候補製品に十分な製品を供給することができない、または受け入れられる価格でそうすることができない |
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不利な規制決定； |
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私たちの競争相手は新しい製品、サービス、技術を発売します |
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私たちは大衆に提供される可能性のある財政的予測を達成できなかったか、またはそれを超えることができなかった |
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私たちは投資界の財務予測を達成したり超えたりできませんでした |
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公衆、立法機関、規制機関、投資界の製薬業に対する見方 |
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私たち、私たちの戦略的パートナー、または競争相手の重大な買収、戦略的パートナーシップ、合弁企業または資本約束を発表します |
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特許、訴訟事項、および私たちの技術のための特許保護を得る能力を含む、専有権に関する論争または他の発展； |
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重要な科学技術者や管理者の増減 |
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特許または株主訴訟を含む重大な訴訟； |
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同じ会社の市場予想が変化しています |
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私たちまたは株主は将来私たちの普通株を売却します |
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私たちの普通株の取引量。 |
また、株式市場で取引されている会社、特にナスダック資本市場で取引されている会社は、極端な価格や出来高変動を経験しており、これらの変動は、これらの会社の経営業績に関係なく、または比例しないことが多い。
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私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。
証券や業界アナリストが我々の業務に関する研究報告を発表しない場合、あるいは不正確または不利な研究報告を発表しなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存するかもしれない。私たちはこのアナリストたちに何の統制権も持っていない。私たちはあるアナリストから研究報告を得たにもかかわらず、アナリストが私たちを報道し続けたり、有利な報道を提供したりする保証はない。もし1人以上のアナリストが私たちの株の格付けを下げたり、彼らの私たちの株に対する見方を変えたりすれば、私たちの株価は下落するかもしれない。また、1人以上のアナリストがわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、金融市場で知名度を失う可能性があり、株価や取引量の低下を招く可能性がある。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな制御を加えることができるだろう。
2021年9月30日現在、私たちの役員、取締役、5%以上の株主とその関連会社の実益は、約46.3%の発行済み議決権株を持っています。この株主たちは彼らの所有権地位を通じて私たちに影響を与えることができるだろう。この株主たちは株主の承認を必要とするすべての事項を決定することができるかもしれない。例えば、これらの株主が共同で行動することは、取締役の選挙または任意の合併、資産売却、または他の重大な会社取引の承認を制御することができるかもしれない。これは私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止する可能性がありますが、これらの提案や要約は私たちの株主としての最良の利益に合致していると考えられるかもしれません。
私たちは証券集団訴訟の影響を受けるかもしれない。
従来、証券集団訴訟は、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起されることが多かった。このリスクは製薬会社が近年大幅な株価変動を経験しているため、私たちに特に関連している。私たちがこのような訴訟に直面すれば、巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移転させる可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちの普通株の活発な取引市場は持続できないかもしれない。
私たちの普通株はナスダック資本市場に上場していますが、活発な株式取引市場は永遠に続かないかもしれません。もし私たちの普通株の活発な市場が持続できなければ、あなたは株式市場の価格を下げることなく、あなたが購入した株を売ることができないかもしれません。
不活発な取引市場は、追加株式を売却することで資金を調達して運営に資金を提供し続ける能力を弱める可能性もあり、株を対価格で他社や技術を買収する能力を弱める可能性もある。
私たちは一度も支払ったことがなく、予測可能な未来に現金配当金を支払うつもりもない。したがって、資本増加(あれば)があなたの唯一の収益源になるだろう。
私たちは私たちのどの株にも現金配当金を支払ったことがありません。現在、私たちは未来の収益を保留するつもりです。もしあれば、私たちの業務の発展と成長に資金を提供します。さらに、私たちの定期ローンの条項は私たちが配当金を支払う能力を制限し、私たちは将来的に似たような制限を持つ債務協定を締結するかもしれない。したがって、私たちの普通株の資本付加価値は(もしあれば)あなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう。
我々の規約には排他的な裁判所条項が含まれており，これは株主が有利と考えられる司法裁判所でクレームを出す能力を制限し，そのようなクレームに関連した訴訟を阻止する可能性がある.
我々が書面で他の裁判所に同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、デラウェア州文法または一般法に基づいて提起された以下の訴訟または手続きの唯一かつ独占的な裁判所である。(1)私たちが提起した任意の派生訴訟または手続きを代表し、(2)私たちの任意の現職または前任取締役、上級職員または他の従業員が、私たちまたは私たちの株主に対する受託責任に違反していると主張する任意の訴訟または手続き；(3)“デラウェア州会社法”、“会社登録証明書”または“会社別例”(各項目は随時改訂することができる)の任意の条文に基づいて、当社または当社の現職または前任取締役、上級者、従業員に対して任意の訴訟または手続を提起すること、(4)会社登録証明書または定款(会社登録証明書の下の任意の権利、義務または救済措置を含む)の有効性を解釈、適用、強制または決定する任意の訴訟または手続、(5)デラウェア州会社法がデラウェア州衡平裁判所に管轄権を付与する任意の訴訟または手続、および(6)内部事務原則に基づく(“デラウェアフォーラム”
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条文“)。デラウェアフォーラム条項は、証券法、取引法によって発生した、または連邦裁判所が排他的管轄権を持ついかなる訴訟原因にも適用されない。
私たちの3回目の改正と再記述の付例は、私たちが書面で別の裁判所に同意しない限り、アメリカ合衆国連邦地域裁判所は、証券法(“連邦裁判所条項”)によって提起された訴因を解決するための任意のクレームを解決するための独占的な機関であることをさらに規定する。また、私たちの3回目の改正と再記載の定款規定、私たちの株式株式の任意の権益を保有、所有、または他の方法で獲得した任意の個人または実体は、前述のデラウェアフォーラム条項および連邦フォーラム条項に了承され、同意されたとみなされる。
デラウェアフォーラム条項と連邦フォーラム条項は、株主が上記のクレームを追及する際に追加の訴訟費用を負担させる可能性があり、特に株主がデラウェア州または近くに住んでいなければ。また、デラウェアフォーラム条項および連邦フォーラム条項は、司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員とのトラブルのクレームに有利であると考える株主の能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対するこのような訴訟を阻止する可能性がある。あるいは、もし裁判所がデラウェアフォーラム条項と連邦フォーラム条項が訴訟で適用されないか、実行できないことを発見した場合、私たちは他の司法管轄区域でこのような訴訟を解決することに関連する追加費用が生じる可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。デラウェア州衡平裁判所もまた、訴訟の株主が訴訟を提起する裁判所に位置するか、または訴訟を提起することを選択する裁判所を含む他の裁判所とは異なる判決または結果を下す可能性があり、これらの判決は、私たちの株主に多かれ少なかれ有利である可能性がある。
一般リスク因子
不利なグローバル経済状況は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの経営業績は世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性があります。最近の世界金融危機は資本と信用市場の極端な変動と混乱をもたらした。最近の世界金融危機のような深刻または長期的な経済低迷は、私たちの候補製品に対する需要の減弱や、必要に応じて受け入れ可能な条件で追加資本を調達する能力を含む様々なリスクを私たちの業務にもたらす可能性がある。経済の疲弊や下落は、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招く可能性があり、あるいは私たちの顧客が私たちのサービスの支払いを延期する可能性があります。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済気候や金融市場の状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することはできません。
私たちまたは私たちが依存している第三者は、地震や他の自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性や災害復旧計画は、深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
地震やその他の自然災害は、私たちの運営を深刻に混乱させ、私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、本社の全部または大部分を使用することができなくなり、当社の第三者契約製造業者やサプライヤーの製造施設のような重要なインフラを破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは困難かもしれませんし、場合によっては、かなり長い間私たちの業務を継続することはできません。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の性質が限られているため、大量の費用が発生する可能性があり、特に地震保険が不足している場合には、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
我々の内部コンピュータシステム、または我々の第三者CROまたは他の請負業者またはコンサルタントのシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性があり、これにより、私たちの候補製品の開発計画が実質的に破壊される可能性があります。
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の内部コンピュータシステムおよび我々の第三者CROおよび他の請負者およびコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい。これまで，このようなシステムの故障，事故，セキュリティホールは経験していないが，このような事件が発生して我々の運営が中断されると，我々の計画が深刻に中断される可能性がある.例えば、私たちの候補製品の臨床研究データの紛失は、私たちの監督管理の承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性があります。任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータまたはアプリケーション、または私たちの候補技術または製品に関連する他のデータまたはアプリケーションが失われたり、破損したり、または機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発は延期される可能性があります。
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第二項株式証券の未登録販売及び募集資金の使用。
適用されません。
第3項高級証券違約
ない。
第4項鉱山安全情報開示
適用されません。
第5項その他資料
2021年11月8日、当社と株主との間で2015年9月1日に締結された改訂および再予約された第3の株主合意(“この合意”)に基づき、当社は、この合意を終了するのに十分な株式を持つ株主と共同で、この合意を終了することに同意した。したがって、この条項に基づいて株主に付与された登録権は終了した。
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プロジェクト6.展示品。
S-Kルール601項(本章229.601節)に要求される証拠物を提供する.
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展示品 番号をつける
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説明する
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10.1 |
Yumanity治療会社とMichael D.Wyzgaとの間の雇用招待状は，2021年7月12日(登録者として2021年8月16日に提出された8−K表現在報告の添付ファイル10.1(文書番号：001−37695))である。 |
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31.1+ |
2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
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31.2+ |
2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
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32.1* |
2002年にサバンズ-オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条の認証による。 |
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101.INS |
XBRLインスタンスドキュメントを連結する |
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101.書院 |
イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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101.カール |
インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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101.def |
インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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101.介護会 |
XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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101.Pre |
インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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104 # |
表紙インタラクションデータファイル(添付ファイル101に含まれる適用分類拡張情報を含むイントラネットXBRL形式) |
+同封のアーカイブ。
*本契約添付ファイル32.1に提供される証明は、本四半期報告の10-Qフォームと共に提供されるものとみなされ、改正された1934年証券取引法第18節の目的に基づいて提出されたとみなされない。登録者が引用によって明確に組み込まれていない限り、このような証明は、参照によって1933年証券法(改訂本)または1934年証券法(改訂本)の下に組み込まれたいかなる文書ともみなされない。
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サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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会社名 |
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日付：2021年11月15日 |
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差出人： |
/s/リチャード·ピーターズ
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リチャード·ピーターズ |
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最高経営責任者兼CEO社長 |
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日付：2021年11月15日 |
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差出人： |
/s/Michael Wyzga
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マイケル·ヴィツガ |
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首席財務官と首席財務官 |
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