アメリカです

アメリカ証券取引委員会

ワシントンD.C.，郵便番号：20549

表格10-Q

(マーク1)

1934年“証券取引法”第13又は15(D)節に規定された四半期報告

2021年3月31日までの四半期

あるいは…

☐	1934年証券取引法第13条又は15(D)条に基づいて提出された移行報告

For the transition period from to

依頼公文番号：001-38549

YUMANITY治療会社は

(登録者の正確な氏名はその定款に記載)

デラウェア州		20-8436652
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織)		(税務署の雇用主 識別番号)
お客様街40号、4410号室 マサチューセッツ州ボストン		02135
(主にオフィスアドレスを実行)		(郵便番号)

登録者の電話番号は市外局番を含んでいます617-409-5300

同法第12条(B)に基づいて登録された証券：

クラスごとのタイトル		取引 記号		各取引所名 それに登録されている
普通株は一株当たり0.001ドルの価値があります		YMTX		ナスダック資本市場

再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去のbr}90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す。はい、いいえ、☐

再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内に(または登録者がそのような文書を提出する必要があるより短い時間以内に)S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出されることを要求する各対話データファイルを電子的に提出したかどうかを示す。はい、いいえ、☐

登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法規則12 b-2における大型加速申告会社、加速申告会社、小報告会社、新興成長型会社の定義を参照されたい

大型加速ファイルサーバ		☐		ファイルマネージャを加速する		☐
非加速ファイルサーバ				規模の小さい報告会社
				新興成長型会社

新興成長型企業であれば、登録者が延長されたbr}移行期間を使用しないことを選択したか否かをチェック番号で示し、取引所法第13(A)節に提供される任意の新しいまたは改正された財務会計基準を遵守する

登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います

2021年5月7日まで、登録者は10，202，506株の普通株を持ち、1株当たり額面0.001ドル

私たちの業務に関する重大なリスクの概要

私たちは私たちの企業と産業に関連した様々な危険に直面している。これらのリスクには

•

私たちは設立以来、重大な運営損失が発生しており、予測可能な未来には引き続き損失が予想されている

•

私たちはYTX−7739の臨床開発を推進するための追加の資金が必要であり、これらの資金は受け入れ可能な条項では得られないか、または全く得られないかもしれない。必要な時に必要な資金を得ることができない場合、私たちの製品開発の仕事や他の運営を延期、制限、中止させる可能性があります。

•

我々の研究と開発努力は神経変性疾患の治療に集中しており，薬物開発に限られた成功を収めた領域である。また、我々の候補製品は、新方法および新技術に基づいており、製品候補開発およびその後の規制承認の時間およびコストを予測することは困難である

•

私たちはメルクとの協力に依存し、将来的には第三者との他の協力に依存して、私たちが開発する可能性のある候補製品を研究、開発し、商業化するかもしれない。もしこのような協力が成功しなければ、私たちはこれらの候補製品の市場潜在力を実現できないかもしれない。

•

私たちの臨床試験に被験者を組み込むことは困難になるかもしれません候補製品の開発を遅延させたり阻止したりします

•

私たちの臨床試験は私たちの候補製品が十分な安全性と有効性を持っていることを証明できないかもしれません。これは規制の承認と商業化の範囲を阻止、延期、あるいは制限することになります

•

私たちの候補製品は深刻な不良事件や他の不良副作用を招く可能性があり、その規制承認を遅延または阻止し、承認されたラベルの商業イメージを制限したり、上場承認後に重大な負の結果を招く可能性がある(もしあれば)

•

技術と科学が急速に変化する環境では、私たちは激しい競争に直面しており、私たちの競争相手は、私たちがより安全で、より先進的で、より効果的な療法を行う前に監督部門の承認を得る可能性があり、これは、私たちが開発する可能性のある任意の製品の能力に悪影響を与え、最終的に私たちの財務状況を損なう可能性がある

•

現在、新冠肺炎の大流行及び未来の他の高伝染性或いは伝染性疾病の爆発は私たちの研究開発と未来の潜在的な商業化努力を深刻に損害し、私たちのコストと費用を増加させ、そして私たちの業務、財務状況とbr}経営業績に実質的な不利な影響を与えるかもしれない

•

FDAと類似した外国監督管理機関の監督管理審査過程は冗長で、時間がかかり、しかも本質的に予測不可能である。もし私たちが最終的に規制部門の候補製品に対する承認を得ることができなければ、私たちは製品収入を生むことができなくなり、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。そして

•

私たちは世界各地のすべての管轄区域で私たちの知的財産権を保護することができないかもしれませんし、私たちは保護を求めている司法管轄区域で私たちの知的財産権を十分に実行できないかもしれません

これらのリスク因子要約 は、以下の“リスク要因”と題する第2部1 A項のリスク要因全文とともに読まなければならない。当社の簡明な連結財務諸表および関連付記、および米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出された他の文書を含む本四半期報告Form 10-Qに記載されている他の情報を含む。以上の概要または以下に完全に説明するリスクは、我々が直面している唯一のリスクではない。他の私たちは正確に知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っているリスクと不確実性は、私たちの業務、財務状況、経営業績、将来の成長の見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性もあります

i

前向き陳述に関する警告説明

このForm 10-Q四半期報告書には、米国の“プライベート証券訴訟改革法”と改正された“1934年証券取引法”第21 E条に適合する前向きな表現が含まれており、重大なリスクと不確実性に関連している。本四半期報告10-Q表に含まれる歴史的事実陳述を除くすべての陳述は、私たちの戦略、未来の運営、未来の財務状況、未来の収入、予想コスト、見通し、計画と管理目標に関する陳述を含み、すべて前向きな陳述である。予想、信じ、思考、継続、可能、推定、予想、意図、可能、可能、計画、潜在、予測、プロジェクト、べき、目標、将、否定または否定、または他の同様の表現は、 前向き表現を識別することを意図しているが、すべての前向き表現がこれらの識別語を含むわけではない

本四半期報告におけるForm 10-Qに関する前向きな陳述には、以下の事項が含まれている

•

我々の計画と製品の臨床前研究と臨床試験の時間、進捗と結果 は、研究または試験と関連準備作業の開始と完了の時間、試験結果の期限、および私たちの研究と開発計画に関する声明を含む；

•

私たちは適切な患者を募集して臨床試験に参加することができます

•

私たちの候補製品の潜在的な属性と利点は

•

私たちは候補製品を開発し推進し、臨床研究を成功させる能力を持っています。

•

記録と承認の時間、範囲、または可能性を規制する

•

私たちは、候補製品の規制承認、および任意の関連する承認候補製品ラベル上の制限、制限、または警告を得ることができ、維持することができる

•

私たちの業務、候補製品、技術、および私たちの発見エンジンを含む、私たちのビジネスモデルと戦略計画を実施します

•

私たちのビジネス化マーケティング能力戦略

•

もし承認されれば、私たちの候補製品の定価と精算

•

承認されれば、私たちの候補製品の市場受容率と程度

•

私たちは協力や戦略的関係を構築したり維持したり、追加の資金を得る能力を持っています。

•

第三者と契約して第三者に依存して臨床試験や候補製品の製造に協力することができます

•

私たちの候補製品の市場規模と成長潜在力、そして私たちが単独でまたは他の会社と協力してこれらの市場にサービスを提供する能力

•

私たちの運営のために資金を得る能力は、さらなる開発を完了するために必要な資金、brの承認および承認されれば、私たちの候補製品は商業化されるだろう

•

私たちは既存の現金と現金等価物の期限が私たちの運営費用と資本支出要求を支払うのに十分であると予想している

•

私たちの業務発展努力の潜在力は、私たちのポートフォリオの潜在価値を最大限に発揮することができます。

•

私たちは現在マーケティングや治療薬開発に従事している他の会社と競争することができて、私たちは私たちの候補製品に適応を求めています

•

私たちは製品の知的財産権保護能力の獲得と維持に対する期待br候補製品；

•

私たちの財務業績は

•

私たちは私たちの主要な専門家を維持してサービスを継続し、より多くの合格した専門家を発見、採用し、維持する能力がある

•

私たちの予想は私たちの現金備蓄の使用と関連がある

•

私たちの費用、将来の収入、資本要求、および追加融資需要の推定；

•

法律法規の影響は、最近公布された税改正立法を含むが、これらに限定されない

•

雇用法案に基づいて新興成長型会社になる時間への期待；

II

•

新冠肺炎の上記への影響；および

•

他のリスク及び不確定要因は、第2部第1 A項のリスク要因に列挙されたリスク及び不確定要因を含む

私たちは私たちの展望声明で開示された計画、意図、または予想を実際に達成できないかもしれません。あなたは私たちの展望的声明に過度に依存してはいけません。実際の結果または事件は、私たちが前向きな陳述で開示した計画、意図、および予想とは大きく異なるかもしれない。我々は，本四半期報告10-Q表に含まれる警告的声明には重要な要素が含まれており，特にリスク要因の部分では，これらの要因が実際の結果やイベントを招く可能性があり，我々が行った前向き宣言とは大きく異なると考えられる.しかも、私たちは競争が激しく急速に変化する環境で運営されている。新たなリスク要因や不確実性が時々出現する可能性があり、経営陣がすべてのリスク要因や不確実性を予測することは不可能である。私たちの前向きな陳述は、私たちが行う可能性がある任意の未来の買収、合併、処置、協力、合弁、または投資の潜在的な影響を反映していない

あなたはこの四半期の報告書と私たちがアメリカ証券取引委員会に提出した文書を読んで、私たちの将来の実際の結果が私たちが予想していたものと大きく異なるかもしれないことを知るべきです。本Form 10-Q四半期報告書に含まれる前向き陳述は、本Form 10-Q四半期報告の日までに行われたものであり、法律が適用されない限り、新たな情報、未来のイベント、または他の理由でいかなる前向き陳述を更新する義務も負いません

三、三、

カタログ表

				ページ
第1部：		財務情報			1
第1項。		財務諸表(監査なし)			1
		簡明総合貸借対照表			1
		簡明総合業務報告書			2
		全面収益簡明連結報告書(損失)			3
		キャッシュフロー表簡明連結報告書			5
		監査されていない簡明な連結財務諸表付記			6
第二項です。		経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析			20
第三項です。		市場リスクの定量的·定性的開示について			30
第四項です。		制御とプログラム			31
第二部です。		その他の情報			32
第1項。		法律訴訟			32
第1 A項。		リスク要因			32
第二項です。		未登録株式証券販売と収益の使用			69
第三項です。		高級証券違約			69
第四項です。		炭鉱安全情報開示			69
五番目です。		その他の情報			69
第六項です。		陳列品			70
サイン					71

四

第1部は財務情報です

項目1.財務諸表

YUMANITY治療会社は

簡明合併貸借対照表

(単位は千で、シェアは含まれていない)

(未監査)

		3月31日				十二月三十一日
		2021				2020
資産
流動資産：
現金と現金等価物		$	52,114			$	80,819
有価証券			10,771				4,498
前払い費用と他の流動資産			3,752				2,264
流動資産総額			66,637				87,581
財産と設備、純額			685				874
レンタルを経営しています使用権資産			22,431				23,678
預金.預金			386				386
制限現金			2,066				2,066
資産 販売待ちを持っている			83				250
総資産		$	92,288			$	114,835
負債と株主権益
流動負債：
売掛金		$	1,947			$	7,384
費用とその他の流動負債を計算しなければならない			3,549				7,851
長期債務の当期部分			3,675				2,891
リース負債を経営する			4,611				4,468
融資リース債務の当期部分			109				166
収入を繰り越す			4,572				8,104
流動負債総額			18,463				30,864
長期債務、割引と現在の部分を差し引いた純額			11,413				13,237
賃貸負債を経営し，当期分を差し引く			13,283				14,479
融資リース債務、当期分を差し引く			35				48
その他負債			162				—
総負債			43,356				58,628
引受金及び又は有事項(付記10)
株主権益/(赤字)：
優先株、額面0.001ドル、ライセンス株式5，000，000株；2021年3月31日と2020年12月31日まで、未発行·発行株式			—				—
普通株、額面0.001ドル、認可株式1.25億株；2021年3月31日と2020年12月31日現在、いかなる株式も発行されておらず、発行済み株式10，193，831株			10				10
追加実収資本			205,414				204,007
赤字を累計する			(156,492	)			(147,810	)
株主権益総額/(損失)			48,932				56,207
負債と株主権益総額/(赤字)		$	92,288			$	114,835

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である

1

YUMANITY治療会社は

業務報告書を簡明に合併する

(千単位で、株式/単位および1株/単位金額は含まれていない)

(未監査)

		3か月まで3月31日
		2021				2020
協力収入		$	3,532			$	—
運営費用：
研究開発			6,779				5,029
一般と行政			6,052				2,032
総運営費			12,831				7,061
運営損失			(9,299	)			(7,061	)
その他の収入(支出)：
優先株式証負債の公正価値変動			—				5
利子支出			(488	)			(454	)
利息収入その他の収入(費用)，純額			(29	)			45
債務返済収益			1,134				—
その他の収入を合計して純額			617				(404	)
純損失		$	(8,682	)		$	(7,465	)
普通株主に適用される純損失			(8,682	)			(7,465	)
1株当たりの基本損失と減額後の1株当たり純損失		$	(0.85	)		$	(3.47	)
加重平均普通株式/既発行単位、基本と希釈			10,193,328				2,150,017

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である

2

YUMANITY治療会社は

簡明総合総合損失表

(単位：千)

(未監査)

		3か月 一段落した3月31日
		2021				2020
純損失		$	(8,682	)		$	(7,465	)
他の全面的な収入：
取引可能証券の未実現収益は，税引き後純額が0ドルである			—				—
総合損失		$	(8,682	)		$	(7,465	)

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である

3

YUMANITY治療会社は

優先株と株主権益簡明連結報告書(損失)

(千単位、シェア/単位金額を除く)

(未監査)

		第一選択単位								公共部門								普通株								その他の内容支払い済み				積算他にも全面的に				積算				合計する株主が購入を引き受ける権益
		職場.職場				金額				職場.職場				金額				株				金額				資本				(損を)得る				赤字.赤字				(赤字)
2019年12月31日の残高			12,391,101			$	89,699				2,163,099			$	5,120				—			$	—			$	—			$	—			$	(97,020	)		$	(91,900	)
株式·持分に基づく報酬費用			—				—				—				570				—				—				—				—				—				570
純損失			—				—				—				—				—				—				—				—				(7,465	)			(7,465	)
2020年3月31日の残高			12,391,101				89,699				2,163,099			$	5,690				—			$	—			$	—			$	—			$	(104,485	)		$	(98,795	)

		第一選択単位								公共部門								普通株								その他の内容支払い済み				積算他にも全面的に				積算				合計する株主が購入を引き受ける権益
		職場.職場				金額				職場.職場				金額				株				金額				資本				(損を)得る				赤字.赤字				(赤字)
2020年12月31日の残高			—			$	—				—			$	—				10,193,831			$	10			$	204,007			$	—			$	(147,810	)		$	56,207
株式·持分に基づく報酬費用			—				—				—				—				—				—				1,407				—				—				1,407
純損失			—				—				—				—				—								—				—				(8,682	)			(8,682	)
2021年3月31日の残高			—				—				—			$	—				10,193,831			$	10			$	205,414			$	—			$	(156,492	)		$	48,932

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である

4

YUMANITY治療会社は

簡明合併現金フロー表

(単位：千)

(未監査)

		3か月まで3月31日
		2021				2020
経営活動のキャッシュフロー：
純損失		$	(8,682	)		$	(7,465	)
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整：
有価証券の割増償却純額			(4	)			(3	)
減価償却および償却費用			200				200
非現金レンタル費用			1,247				179
株式·持分に基づく報酬費用			1,407				570
その他の非現金支出			48				—
非現金利子支出			155				116
債務返済収益			(1,134	)			—
優先株式証負債の公正価値変動			—				(5	)
財産と設備を売却する収益			(2	)			—
経営性資産と負債変動状況：
前払い費用と他の流動資産			(1,374	)			105
預金.預金			—				(848	)
リース負債を経営する			(1,053	)			(291	)
売掛金			(5,437	)			(651	)
費用とその他の流動負債を計算しなければならない			(4,127	)			(190	)
収入を繰り越す			(3,532	)			—
経営活動のための現金純額			(22,288	)			(8,283	)
投資活動によるキャッシュフロー：
有価証券を購入する			(9,869	)			—
有価証券の販売収益と満期日			3,600				1,350
財産と設備を購入する			(6	)			(170	)
投資活動が提供する現金純額			(6,275	)			1,180
資金調達活動のキャッシュフロー：
長期債務に関する債務発行コストの支払い			(72	)			—
融資リース債務を支払う			(70	)			(88	)
融資活動のための現金純額			(142	)			(88	)
現金、現金等価物、および限定的な現金純減少			(28,705	)			(7,191	)
期初現金、現金等価物、および限定現金			82,885				14,246
期末現金、現金等価物、および制限現金		$	54,180			$	7,055
キャッシュフロー情報の追加：
利子を支払う現金		$	328			$	263

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である

5

YUMANITY治療会社は

簡明合併財務諸表付記

(未監査)

1.ビジネスの性質と届出根拠

Yumanity Treateutics，Inc.(前身はProteoSTATION Treateutics，Inc.，及びその完全子会社である会社或いは完全子会社)は臨床段階の生物製薬会社であり、タンパク質の誤ったフォールディングによる退行性神経疾患の治療方法の研究と開発に取り組んでいる

同社は生物製薬業界の他の早期臨床会社と類似したリスクに直面しており、重要な個人へのbrの依存、商業上実行可能な製品の開発の需要、他の会社からの競争(その中の多くの会社の規模がもっと大きく、資本がもっと良い)、新冠肺炎疫病の影響及びbr}はその候補製品の開発に資金を提供するために十分な追加融資を得る必要がある。会社の研究開発が成功することを保証することはできず、会社の知的財産権が十分に保護されることを保証することはできず、開発されたいかなる候補製品が必要な監督管理の承認を得ることも保証されず、いかなる承認された製品も商業実行可能性があることを保証することはできない。同社の開発事業が成功しても、同社がいつその製品販売から相当な収入を得ることができるかは定かではない

Proteostantsと合併して 治療会社

2020年12月22日，タンパク質療法会社(タンパク質療法会社またはPTI) は，これまでに発表されたYumanity，Inc.(前身はYumanity Treateutics，Inc.)との合併取引を完了した。2020年11月6日に改正された2020年8月22日までの合意と合併再編計画の条項(合併協定)によると、Proteostantageの完全子会社である穿山甲合併子会社(合併子会社)、Yumanityホールディングス、LLC(連結子会社)とYumanity，Inc.の間で合併·再編が行われ、これにより、連結子会社がYumanity，Inc.と合併し、Yumanity，Inc.，Yumanity，Inc.に合併してProteostallationの全子会社として存続(合併)する。合併が発効する前に，ホールディングスはYumanity，Inc.とYumanity，Inc.と合併して存続した会社として存在していた。2020年12月22日，合併完了前にProteostanceが実施した 1-for-20普通株の逆株式分割(逆株式分割)。合併後，ProteostantsはただちにYumanity brと改名した

合併発効時間(発効時間)において、Yumanity Inc.が有効期間直前に発行した普通株式額面$0.01(Yumanity普通株)の1株当たり株式は、合併協議により規定された交換割合に従ってPTI株式を取得する権利に変換される。逆株式分割後の有効 時間において、交換割合は、Yumanity普通株1株当たり0.2108株PTI普通株(株式交換割合)と決定された。2020年12月22日の合併完了時にPTI は交換比率によりYumanityに合計6，024，433株普通株を発行した。また，Yumanity社の普通株のすべての行使可能なオプションと引受権証はPTI普通株の行使可能なオプションと引受権証となり，交換比率に従来当該等の株式オプションと引受権証に代表されていたYumanity社の普通株の数(場合によっては)を乗じて行使価格を比例的に調整することに等しい. 交換比率に関する断片的な株式は発行されていない

公認会計原則によると、この取引は逆合併と資産買収として入金される。このような会計方法によると、財務報告については、Yumanityは会計購入者とみなされている。この決定は、主に、(I)Yumanityの持分所有者が合併後の組織において多数の投票権を有すること、(Ii)Yumanityが合併後の組織の初期取締役会の多数のメンバー(9人のうち7人)を指定すること、および(br})Yumanityの上級管理職が合併後の組織の上級管理職においてすべての重要な職に就くことに基づいている。したがって、会計については、(I)合併はYumanityが株式を発行してPTIの純資産を買収することと同等とみなされ、(Ii)PTIの純資産は取引価格の一部を分配し、それに基づいて取引完了時の財務諸表における相対公正価値に基づいて入金され、(Iii)合併前に報告された合併組織の歴史的経営実績はYumanityの歴史経営実績、および(Iv)取引前の期間には、合併組織の株主権益はYumanityの履歴 株式構造に基づいて提示される。したがって，合併完了日までにPTIの純資産はその買収日の公正価値でYumanityの財務諸表に記録されており，合併前に報告された経営業績はYumanityの経営業績となる。本稿で用いたように，当社とは，合併後しばらくの間，Yumanity治療会社とその完全子会社，および合併前の一定期間内に，持株会社およびその完全子会社を指す

6

ユーマニー再編成

2020年12月22日，合併完了直前に，合併合意の条項により，当社はYumanity再編を完了し，これにより，Yumanity，Inc.の唯一の株主と持株会社の親会社HoldingsはYumanity，Inc.と合併し，Yumanity，Inc.は既存の会社とした。Yumanity再編については、各普通株条項に関連する比率に基づいて、発行された普通株毎にYumanity，Inc.の普通株と交換される。各系列優先株に関する比率に基づいて、各発行された優先株は、Yumanity，Inc.の普通株に変換される。普通株を購入する各未償還オプションは、単独の優先株系列毎に関連する比率に基づいて、Yumanity，Inc.普通株の未償還オプションに変換される1対1相応して使用価格を調整した上で、優先株または持株会社の普通株を購入する各発行済株式証は、一連の優先株に関連する比率または根拠に基づいている1対1適用された場合に行使価格を相応に調整する

デモベース

当社の簡明総合財務諸表は米国公認会計原則(GAAP)に従って作成されています。本説明における適用ガイドラインへの任意の言及は、財務会計基準委員会(FASB)の“会計基準編纂”(ASC)および“会計基準更新”(ASU？)における権威GAAPを意味する。添付されている簡明総合財務諸表は、当社及びその完全子会社の勘定を含む。すべての 個の会社間口座と取引は合併でキャンセルされました。別の説明がない限り、普通株式/単位株式および1株当たり金額について言及されたすべての内容も、交換比率を反映するように調整されている

経営を続ける企業

当社は何らかの状況や事件があるかどうか(総合的に考える)ことを評価しており、当社が簡明総合財務諸表の最初の発表日から1年以内に経営を継続する能力に大きな疑いを抱かせます

設立以来、同社の運営資金は主に合併所得資金を含む株式と債務から来ている。設立以来、同社の運営による経常赤字とマイナスキャッシュフローは、2021年3月31日までの3カ月間の純損失870万ドルを含む。また、同社の累計赤字は2021年3月31日現在で1兆565億ドル。同社は予見可能な未来に引き続き営業赤字が生じると予想している。同社は2021年3月31日現在、その現金、現金等価物、有価証券が2022年第3四半期の運営費用、資本支出要求、債務超過支払いに資金を提供すると予想している

同社は、運営に資金を提供するための追加融資を必要とし、私募または公開株式融資、債務融資、または他の資本源(他社との協力または他の戦略取引を含む)によって追加資金を得ることを計画している。会社が持続的な運営に資金を提供するために、会社が受け入れ可能な条項で十分な資金を得ることに成功する保証はない。企業が追加資金を得ることができない場合、会社は研究開発計画の一部または全部の延期、減少または廃止、製品組合せの拡張、または商業化努力を余儀なくされ、これはその業務の将来性に悪影響を及ぼす可能性があり、あるいは会社は運営を継続できない可能性がある

新冠肺炎の影響

新冠肺炎の大流行は2019年12月に始まり、全世界的に蔓延し、すでに多くの国の政府が疫病の蔓延を緩和する措置を取っている。疫病発生と政府が取った対応は、労働者不足、サプライチェーンの中断、施設と生産の一時停止のため、企業と商業に直接的かつ間接的な重大な影響を与えた。疫病の未来の発展及び会社の業務と運営に対する影響はまだ確定されていない。新冠肺炎疫病は同社が臨床前研究を開始と完成する能力に影響する可能性があり、その臨床試験或いは未来の臨床試験を延期し、監督管理活動を乱し、或いはbr}はその業務と運営に他の不利な影響を与える。疫病はすでに金融市場に大きな妨害を与えており、このような妨害を引き起こし続ける可能性があり、これは企業が追加資金を調達してその運営を支援する能力に影響を与える可能性がある。また、疫病は世界各地の経済に深刻な影響を与え、会社の業務や運営に悪影響を及ぼす可能性がある

同社は新冠肺炎疫病のその業務と財務諸表に対する潜在的な影響 をモニタリングしている。今まで、その会社は疫病によって重大な業務中断或いはその資産帳簿価値の減価損失を経験しておらず、いかなる具体的な関連事件や状況があれば、その推定を修正する必要があることも知りません

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は、これらの縮小合併財務諸表に反映されます。新冠肺炎疫病はどの程度直接或いは間接的に会社の業務、運営結果と財務状況に影響し、現在と未来の臨床試験と研究開発コストを含み、高度に不確定な未来の発展に依存し、出現する可能性のある新冠肺炎に関する新しい情報、取った抑制或いは治療措置、及び関連する影響の持続時間と強度を含む

2.主な会計政策の概要

監査されていない中期財務情報

2020年12月31日現在の簡明貸借対照表は、監査された財務諸表から来ているが、アメリカ合衆国で一般的に受け入れられている会計基準(GAAP)によって要求されるすべての開示は含まれていない。添付されている2021年3月31日までと2021年3月31日までの3ヶ月間の簡明財務諸表は監査されておらず、会社は米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)の規則と規定に基づいて中期財務諸表として作成されている。公認会計原則に従って作成された財務諸表に通常含まれるいくつかの情報および脚注開示は、このような規則および条例に従って簡素化または省略されている。当社は、開示された資料は提供された資料を誤解しないようにするのに十分であると信じている。これらの監査されていない簡明財務諸表は、当社が2021年3月31日に米国証券取引委員会に提出した2020年12月31日現在の10-K表年次報告に含まれている2020年12月31日までの監査済み財務諸表とその付記とともに読まなければならない。経営陣は、当社の2021年3月31日までの簡明総合財務状況及び2021年3月31日及び2020年3月31日までの3ヶ月の簡明総合財務状況及び簡明総合経営及びキャッシュフローの公正報告書に必要な正常経常的調整はすべて調整されたと考えている。 2021年3月31日までの3ヶ月間の運営結果は、必ずしも2021年12月31日までの年度の予想運営結果を代表するとは限らない

重要会計政策の概要

会社の重要会計政策は、2020年12月31日までの監査財務諸表とその付記に開示されており、これらの政策は、会社が2021年3月31日に米国証券取引委員会に提出した10−K表年次報告書に含まれている。2021年3月31日までの3カ月間、重大会計政策に変化はなかった

予算の使用

公認会計原則に従って財務諸表を作成することは、報告期間中に報告された資産および負債額、財務諸表の日付、または有資産および負債の開示および報告期間内に報告された費用金額に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。これらの簡明な総合財務諸表に反映される重大な推定および仮定には、収入確認、研究開発費の計上、合併前の一般単位の推定値、株式/単位に基づく報酬の推定値が含まれているが、当社は歴史的経験、既知の傾向、他の市場特定要因または他の関連要因に基づいており、この場合は合理的であると考えられる。継続的な基礎の上で、経営陣は環境、事実、経験の変化に基づいてその推定を評価する。実際の結果は，これらの推定や仮定とは異なる可能性がある

公正価値計測

公認会計原則に基づき、ある資産と負債は公正価値に基づいて帳簿に記入される。公正価値は、計量日に市場参加者間の秩序ある取引において、資産または負債が元金または最も有利な市場で負債を移動させるために受信または支払いされた交換価格(退出価格)として定義される。公正価値を計量するための推定技術は，観察可能な投入を最大限に利用し，観察不可能な投入を最大限に減少させなければならない。公正価値別勘定の金融資産および負債は、公正価値レベルの以下の3つのレベルのうちの1つに分類されて開示されなければならず、そのうちの最初の2つのレベルは可視であり、最後の1つは見えないと考えられる

•

レベル1：同じ資産や負債のアクティブ市場でのオファー。

•

第2レベル？観察可能な入力(第1レベルオファーを除く)、例えば、同様の資産または負債のアクティブ市場のオファー、同じまたは同様の資産または負債の非アクティブ市場のオファー、または観察可能または観察可能な市場データによって確認可能な他の入力

•

第三レベル：市場活動が非常に少ない或いは市場活動支持のない観察できない投入は、資産或いは負債の公正価値の決定に重大な意義があり、定価モデル、現金フロー方法、類似技術を含む

8

当社の現金等価物及び有価証券は公正価値に基づいて入金され、上記公正価値階層に基づいて決定される(付記3参照)。当該等の負債の短期的性質により、当社の支払すべき帳簿及び売掛金の帳簿価値はその公正価値に近い。融資および担保協定によると、当社の長期債務の帳簿価値はその変動金利によって公正価値に近づいている

最近発表された会計声明

2019年12月、FASBはASU 2019-12を発表した所得税：所得税(主題740)：所得税の会計処理の簡略化(“ASU 2019-12”)ASU 2019−12は、主題740における一般原則のいくつかの例外を削除することにより、所得税の会計処理を簡略化する。修正案はまた、既存の指導意見を明らかにし、修正することにより、特定テーマ740の他の分野で公認された会計基準の一致適用と簡略化を改善した。ASU 2019−12は，公的企業実体の財政年度とこれらの財政年度内の移行期間に適用され，2020年12月15日以降に開始される。会社は2021年1月1日からこの基準を採用し、改訂状況に基づいて、遡及、修正後の遡及或いは予想に基づいて採用した。この指針の採用は当社の簡明な総合財務諸表や関連開示に実質的な影響を与えていない。

FASBは2020年3月、“会計基準更新”(ASU？)2020−04年度“参考為替レート改革の財務報告への影響促進”(ASCテーマ848)を発表した。この権威指導は、2021年末に段階的に廃止される予定のロンドン銀行間同業借り換え金利brなど、停止金利を準備している会社にオプションの救済を提供し、賃貸契約、ヘッジツールに適用される満期まで保有するLIBORを基準金利とした債務証券と債務手配 本ガイドラインは、2020年3月12日を含む移行期間から、またはその後の任意の日から、2022年12月31日まで、限られた時間で適用することができる。このガイドラインは2022年12月31日以降に適用されないかもしれない。2021年1月、FASBは権威ある指導意見を発表し、為替レート改革会計新規則を参考に改訂を行った。修正は、割引、保証金、または契約価格調整のための金利変化の影響を受けるすべての派生ツールであり、ロンドン銀行の同業借り換え金利を参照しているか、基準金利改革によって停止されることが予想される別の金利を参照しても、エンティティはASCテーマ848にいくつかの実際の便宜的な計を適用することができることが明らかになった。当社は当社のガイドラインの採択が当社の簡明総合財務諸表に大きな影響を与えないことを期待しています

3.公正価値計量および有価証券

以下の表は、同社の資産と負債の公正価値レベルを示し、公正価値に応じて恒常的な基礎計量(千計)を示す

		2021年3月31日の公正価値計量使用：
		レベル1				レベル2				レベル3				合計する
資産：
現金等価物：
貨幣市場基金		$	51,059			$	—			$	—			$	51,059
有価証券：
商業手形			—				10,771				—				10,771
		$	51,059			$	10,771			$	—			$	61,830
		2020年12月31日の公正価値計量使用：
		レベル1				レベル2				レベル3				合計する
資産：
現金等価物：
貨幣市場基金		$	77,129			$	—			$	—			$	77,129
商業手形			—				1,800				—				1,800
有価証券：
商業手形			—				4,498				—				4,498
		$	77,129			$	6,298			$	—			$	83,427

有価証券は当社が活発な市場で同種の証券の見積を用いて推定し、 は公正価値レベルにおける二次計量を表す

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証券タイプ別の取引可能証券には、以下のものが含まれる(千単位)

		March 31, 2021
		償却するコスト				毛収入実現していない収益.収益				毛収入実現していない損				公平である価値がある
商業手形		$	10,771			$	—			$	—			$	10,771
						$	—			$	—
		2020年12月31日
		償却するコスト				毛収入実現していない収益.収益				毛収入実現していない損				公平である価値がある
商業手形		$	4,498			$	—			$	—			$	4,498
		$	4,498			$	—			$	—			$	4,498

同社の有価証券は1年以内に満期になる

4.連携プロトコル

2020年6月、当社は、筋萎縮性側索硬化症(ALS)と前頭側頭葉痴呆(FTLD)の治療を支援するための独占許可と研究協力協定(研究協力協定)をメルク·シャープ·ドム社(Merck Sharp&Dohme Corp.，メルク社)と締結し、研究、開発、商業化した。協力協定によると、会社はメルクに独占グローバルライセンスを付与し、会社ALSおよびFTLD計画に関連する2つの特定の不開示目標のいくつかの知的財産権に基づいてbr再許可を付与し、brのような知的財産権がカバーする化合物および製品を製造、製造、使用、輸入、カプセル販売および販売する権利がある。メルク協力協定の有効期間内に、このような化合物または製品の開発が、Yumanityによって制御される発行された特許の請求項を侵害する場合、Yumanityはまた、このような発行された特許に基づいてMerckに非独占的、再許可可能、印税免除の許可を付与して、そのような化合物および製品を開発する

協力協定の条項によると，会社とメルク社はそれぞれ双方が合意した研究計画に基づいて のいくつかの研究活動を担当している.研究計画のいくつかの段階が完了した後、メルク社はいくつかの契約オプション支払いを早期に支払うか、適用を終了する研究計画を選択する。メルク社がある研究計画を進めないことを選択した場合、その計画は終了し、メルク社に付与された権利は会社の手に戻る。研究計画完了後，メルク社は研究計画に基づいて開発された化合物と，そのような化合物を含む任意の製品の開発と商業化を担当している

提携協定の条項によると、会社は2020年7月に合計1，500万ドルの前金を受け取り、特定の研究開発マイルストーンを実現した際に最高2.8億ドルを獲得し、販売に基づく特定のマイルストーンを実現したときに最高2.5億ドルを獲得し、許可製品の純売上高に応じて等級の中央桁の特許権使用料を獲得する資格があるが、慣例的に減少しなければならない

事前に終了しない限り、協力協定は、1つまたは複数の製品が営業許可を得るまで、その後、協力協定下のすべての印税義務が満了するまで、全面的に発効し続けるであろう。当社またはメルク社は、他方の重大な違約または他方の資金が相殺されない場合に協力協定を終了することができます。メルク社は、会社に特定の通知を出した後、任意の理由でメルク社との協力協定を終了することもできる

メルク はまた、2020年6月に会社のC類優先株融資に参加し、その条項は2020年6月にC類優先株を購入する他の投資家の条項と一致する。C類優先株は単位当たり4.0008ドルの価格で発行され、この価格は融資でC類優先株を購入した他の投資家が支払った同じ価格に基づいて公正価値として決定される。株式投資は 協力協定とは異なるとみなされている

同社は約束された商品とサービスを評価し、それらが異なるかどうかを確認した。この評価に基づき、当社はメルク社が約束した商品やサービスから単独で利益を得ることはできないと判断し、それらは高度に関連しているため、区別できない。したがって、約束された貨物及びサービスは、合併の履行義務を代表し、取引価格全体を当該単一の合併の履行義務に割り当てる。研究期間内には，会社が第1の実質的な選択期間内に研究·開発活動を実行し，研究·開発活動を監督する共同指導委員会に参加し，業績義務を果たす。したがって，1，500万ドルの前金は繰延収入として記録され，履行義務を履行した後に を収入として確認する.会社は以下のように収入を確認するコスト比コスト法はこれは，最高の が制御権をクライアントに転送することを記述していると考えられる.はいコスト比コスト法は達成進捗の測定根拠は，確定した履行義務を履行した後に発生する実費と期待推定費用総額の比率である。この方法では、収入は、推定取引価格のパーセンテージで記録され、完了に近い進行度に基づく。2021年3月31日現在、履行義務未履行部分に関する取引価格総額は460万ドル、すなわち

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は来年に収入として確認される予定です。同社は2021年3月31日までの3カ月間、連携協定に関する350万ドルの協力収入を記録した。契約開始時に、会社が獲得する資格のある潜在的なマイルストーン支払いは、完全に制限されているため、取引価格から除外された。各報告期間が終了した時点で、会社 は取引価格を再評価し、不確定事象の解決やその他の状況の変化に伴い、必要であれば取引価格の推定を調整する。取引価格のどの増加も をその期間に反映して累積収入として追う.手配開始時に、同社はメルク社が保有する適用研究計画の推進または終了の選択肢を評価し、彼らがメルク社に実質的な権利を提供したかどうかを決定した。同社は、これらのオプションは顕著かつ増分的な割引で発行されていないため、メルク社に実質的な権利を提供しないと結論している。したがって，これらのオプション は履行義務として除外され，それらの発生時に入金される

同社は，重要な融資部分が存在するかどうかを決定するための連携 プロトコルを評価し，重要な融資部分は存在しないと結論した

5. は料金を計算する

計算すべき費用には、以下の項目が含まれる

		3月31日				十二月三十一日
		2021				2020
従業員の報酬と福祉を計算する		$	585			$	4,295
外部研究開発費を計算しなければならない		$	1,531				1,780
専門費用を計算する		$	1,001				987
他にも		$	432				789
		$	3,549			$	7,851

6.債務

長期債務は以下の部分から構成される(千計)

		3月31日				十二月三十一日
		2021				2020
長期債務元金		$	15,000			$	16,123
差し引く：長期債務の現在部分			(3,675	)			(2,891	)
長期債務，当期分を差し引く			11,325				13,232
債務割引は債務増額後の純額を差し引く			(365	)			(348	)
課税費用 期末支払い			453				353
長期債務、割引と現在の部分を差し引いた純額		$	11,413			$	13,237

2019年12月にHercules Capital，Inc.(貸手)と締結された融資と担保協定(定期融資)によると，会社には1，500万ドルの未返済借入金(第1弾)がある。当社は発展マイルストーンと合意(第2弾)で定義された株式事件が発生した場合に500万ドルを追加的に借りることができ、貸主の承認後に追加の1，000万ドルを抽出することができる。定期ローンの場合の借入金は2021年8月1日まで月ごとに利息のみで返済され、第2弾のローンを引き出してから6ヶ月延長することができます。利息のみの期間の後、2024年1月1日のローン満期日まで月額元金プラス利息を支払うことができます。未返済借金はI)8.75%とII)“ウォール·ストリート·ジャーナル”が報じた最優遇金利に4.00%の大きな者が利上げされた。定期ローンで引き出した金額の5.25%の最終支払い費用は、事前に支払う場合は、満期日または返済日(早い者を基準とする)に満期になり、自発的な支払いでも違約による支払いでも加速しなければならない。当社は、未償還元金残高、任意の未払い利息、引き出し金額の5.25%の最終支払い費用、前払い金額で計算された前払い費用を随時全額支払いし、定期ローンを返済することができます。定期ローンが引き出し日の1年以内に返済される場合、前払いは3.0%であり、支払日の1年目と2年目の間に支払う場合、前払いは2.0%であり、支払日の2周年後であるが満期日までに支払う場合、前払いは1.0%である

2020年4月、定期融資が改正され、債務は“コロナウイルス援助、救済、経済安全法”(“コロナウイルス援助、救済、経済安全法”)に基づく報酬保護計画(PPP) によって提供される融資から構成され、このような融資は担保なしでなければならず、貸金者の貸金下の権利に抵触する条項や条件が含まれてはならず、br社はこのような融資を早期に返済しないことを前提としている。2020年6月には定期融資が改訂され、ローン返済時に30万ドルの最終支払い費用が追加された

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2020年12月22日，当社は貸主と無条件担保及び質権協定(担保合意)を締結し，貸主が合併に同意する条件として，Yumanity，Inc.を借入者及び貸主間の定期融資とした。合併に先立ち、Yumanity，Inc.は貸主と第4改正案を締結し、2020年12月22日に融資·担保協定(融資修正案)に署名することに同意した。担保は，当社がYumanity Inc.が融資合意に基づいて負う義務を保証し，融資者に知的財産権を除く当社のすべての資産の担保権益を担保として提供することを規定している。融資修正案は、融資者が、Yumanityが許し申請を提出した未償還Paycheck Protection Program融資金額に関連する資金を保有するために、シリコンバレー銀行Paycheck Protection Programホストアカウントを合併して作成することに同意し、資金を提供することを規定する。融資修正案はまた、会社がYumanity，Inc.を支配しなくなった場合を含む支配権変更の定義を改訂した。融資協定の残りの条項や条件は、通常、融資修正案の前の形で存在し続ける

2021年3月31日と2020年12月31日現在、定期ローンの場合の借入金に適用される金利は8.75%です。2021年3月31日までの3カ月間、定期融資項目での未返済ローンの加重平均実質金利は約3.22%だった

2021年3月29日、定期融資は再び修正され、新しい外国子会社の作成が許可され、その子会社の財務運営に関連するいくつかのbr契約が修正される。同子会社は2021年4月23日に設立された

定期融資項での借入金は、会社の知的財産を除くほとんどの個人財産を担保としている。当社には定期ローンに関連する財務契約はありません。しかし、当社は当社の活動を制限するいくつかのプラスおよび負の契約の制約を受けなければなりません。制限処置、合併または買収、その知的財産権の制限、債務または留置権を招く、配当金の支払い、いくつかの投資、およびいくつかの他の商業取引に従事しなければなりません。定期融資項目の下の債務は、会社の業務、運営または財務、または他の条件の重大な不利な変化を含む、特定の違約事件が発生したときに履行を加速することができる。違約事件が発生すると、その違約事件が継続しなくなるまで、年利率は他の適用金利より5.0%高くなる

2020年4月，2020年8月にPTIと合併協定を締結する前に，会社はシリコンバレー銀行に本チケットを発行し，この手形に基づき，会社はCARE法案により設立された米国小企業管理局が保証したPPPから提供された110万ドルの融資収益を得た。2021年4月3日、会社はシリコンバレー銀行から通知を受け、2021年3月30日から小企業協会が融資免除申請を受けた。したがって、同社は110万ドルの債務返済収入を確認した

2021年3月31日現在、将来満期元金支払いは以下の通り(千単位)

年.年		合計最小値 支払い
2021		$	2,268
2022			5,805
2023			6,341
2024			586
2025			—
		$	15,000

7.株式/持分ベースの報酬

制限株式単位(RSU)

2021年2月1日、会社取締役会は220万ドルの会社普通株を公正に許可した2021年2月1日の終値をもとに、RSUを付与することで会社員に支払いを許可した。奨励に必要なbrサービス期間は1年から4年(入賞期)である。会社は、報酬帰属中にRSU贈与の従業員の株式ベースの報酬支出を直線的に確認した。2021年3月31日までに122，419のRSUが承認され、2021年3月31日までの3カ月間に、会社は30万ドルの株式報酬支出を確認した

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次の表は、2021年3月31日までの3ヶ月間のRSU活動をまとめたものである

		職場.職場				重みをつける平均補助金期日公正価値
2020年12月31日の未帰属残高			—			$	—
発表されました			122,469			$	17.89
既得			—			$	—
没収される			(6,044	)		$	17.89
2021年3月31日現在の未帰属残高			116,425			$	17.89

図則要約

合併完了後、会社はPTIの2016年株式オプションとインセンティブ計画(2016計画)とPTIの2016社員株式購入計画(2016 ESPP)を担当した

2016年度株式オプションとインセンティブ計画

2016年2月3日、PTIの株主は2016年2月9日に発効する2016年の計画を承認した。2016年計画では、奨励的株式オプション、非制限株式オプション、株式付加価値権、制限株式単位、制限株式奨励、その他の株式ベースの奨励を付与することが規定されている。 2016計画によると，最初に予約して発行する株式数は79，092株である.2017年1月1日より、2016年計画に基づいて発行可能な普通株式数が自動的に増加し、前年12月31日に会社が発行した普通株の3%または会社取締役会または取締役会報酬委員会が決定した金額に増幅される。改正された2016年計画および2008年株式インセンティブ計画(2008計画)によると、会社によって没収、取り消し、買い戻し、または他の方法で終了した任意の奨励に関連する普通株式は、2016年計画に従って発行可能な普通株式に再計上される。2020年1月1日、2016年計画に基づき、78，175株を追加予約して発行した。2016年計画に基づいて付与されたサービス帰属条件を有するオプションは、一般に4年以内に帰属し、10年後に満了する。2021年3月31日現在、2016年に発行予定に基づいて予約された会社の普通株式総数は626，100株であり、112，409株は2016年計画に従って未来に発行することができる。上記2016計画の規定によると、2021年1月1日から、2016計画により発行予約された株式数は303，495株増加した

2016年度従業員株購入計画

2016年2月3日、PTIの株主は2016年のESPPを承認し、PTIの初公募株(IPO)の完成に関連して発効した。2016年のESPPによると、最初は合計6938株の普通株を保留して発行した。また、2017年1月1日から、2016年にESPPが発行可能な普通株式数に応じて自動的に を増加させる(I)6，938株普通株、(Ii)12月31日までに発行された会社普通株の1%、または(Iii)会社取締役会または取締役会報酬委員会が決定した金額 のうち小さい者。2020年12月31日現在、2016年ESPP予約株式総数は34，689株。上記2016年ESPPの規定によると、2021年1月1日から、2016 ESPPにより発行予約の株式数が6，937株増加した

Yumanity Treateutics，Inc.2018年株式オプションと付与計画の改訂と再起動

2018年12月4日、会社取締役会は、2018年12月5日に会社員の承認を得る2018年単位オプションと贈与計画(2018年計画)を採択した。“2018年度計画”は、会社は会社の従業員、取締役、コンサルタントに単位オプション、制限単位奨励、非制限単位奨励を付与することができると規定している。Yumanity再編と合併の一部として、2018年計画はYumanity治療会社として改訂され、再記載されました。2018年の株式オプションと付与計画が改訂され再起動されました。合併発効時には、2018年度計画により発行された各購入持分を自動的に同数のYumanity普通株の購入権に変換し、交換比率及び交換比率調整後の発行済み株式の1株当たり行使価格に基づいて当社が推定する。2018年計画は取締役会によって管理されるか、または取締役会が自ら決定して取締役会委員会が管理する。行使価格、帰属、および他の 制限は、許可された場合、取締役会またはその委員会によって自己決定される

2018年計画に基づいて付与されたオプションは、サービスに基づく帰属条件を有し、通常4年以内に付与され、10年後に満了する。2021年3月31日現在、2018年計画により発行可能な普通株総数は1，527，210株。当社が帰属前に没収、抹消、再買収、未発行株式又は他の方法で終了(行使を除く)した場合に満たされた株式、及び行使オプション又は決済報酬が使用価格又は源泉徴収をカバーするために差し押さえられた単位は、2018年計画下の利用可能単位に再計上されなければならない。2021年3月31日現在、2018年計画により、435，628株が発行可能となっている

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各計画により，付与されたオプションごとの行権価格は，付与された日の普通株の公平な市場価値 を下回らない

オプション評価

オプション付与の公正価値はブラック·スコアーズオプション定価モデルを用いて推定される。合併前、同社は個人会社であり、会社固有の歴史や隠れた変動率情報が不足していた。そのため、それは1組の上場同業者会社の歴史変動率に基づいて、その予想される株式/単位変動率を推定する。当社のオプションの期待期限は中点慣行推定を用いて決定されました。無リスク金利は、奨励付与時に有効な米国債収益率曲線を参考にして決定される であり、時間帯は奨励の期待期限にほぼ等しい。予想配当収益率は、当社が現金配当金を支払ったことがないことに基づいており、予測可能な未来には現金配当金は一切支払われないと予想される

オプション活動

次の表は、2021年3月31日までの3ヶ月間の会社のオプション活動をまとめています

		番号をつけるの株				重みをつける平均値トレーニングをする値段				重みをつける平均値残り契約書用語.用語				骨材固有の価値がある
										(単位：年)				(単位：千)
2020年12月31日現在の未返済債務			944,961			$	20.70				8.29				6,522
授与する			528,075			$	17.90				4.72				111
鍛えられた			—				—				—				—
没収される			(36,392	)		$	14.11
2021年3月31日現在の未返済債務			1,436,644			$	19.79				7.77				7,338
帰属しており、2021年3月31日に帰属する予定です			1,436,644			$	19.79				7.77				7,338

オプションの内的価値の合計は，行権価格が会社普通株/単位公正価値を下回る株式/単位オプションの行権価格と会社普通株/単位公正価値との差額である

期間内に授受された株式購入権は、授出日の公正価値が650万ドルであるか、または加重平均で1株当たり12.39ドルを計算し、1~4年に必要なサービス期間の補償支出として確認した

株式/株式に基づく報酬

会社は、その簡明合併経営報告書において、普通株式/単位オプションおよび制限単位に関する株式/株式に基づく報酬支出 を以下の費用カテゴリに記録する(千計)

		3か月まで3月31日
		2021				2020
研究開発費		$	391			$	226
一般と行政費用			1,016				344
		$	1,407			$	570

2021年3月31日現在，未帰属オプションと制限普通株に関する未確認補償コスト総額は1，000万ドルであり，2.82年の加重平均期間内に確認される予定である

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8.1株当たり純損失

1株当たり基本と償却純損失は以下のように計算される(千単位で、1株および1株当たりの金額は含まれていない)

		3か月まで3月31日
		2021				2020
分子：
純損失		$	(8,682	)		$	(7,465	)
分母：
加重平均普通株式/既発行単位、基本と希釈			10,193,328				2,150,017
1株当たりの基本損失と減額後の1株当たり純損失		$	(0.85	)		$	(3.47	)

以下の普通株等価物は期末ごとの未償還金額に基づいて記載されており、 は1株当たりの償却純損失の計算から除外されており、それらを計上することは逆償却の影響を与えるからである

		3月31日まで
		2021				2020
普通株購入オプション			1,436,644				1,166,894
普通株を購入するか、普通株に変換できる引受権証			99,986				99,986
			1,536,630				1,266,880

9.賃貸証書

2015年4月から2020年3月までの期限が切れた取消不可経営賃貸契約によると、会社はマサチューセッツ州ケンブリッジ市にあるオフィスや実験室施設(旧工場)を会社投資家からレンタルした。2020年2月、会社は旧物件の賃貸契約を改訂し、賃貸契約満了を2020年4月30日まで延長した。この改訂はbr借約再評価と使用権資産レンタル負債を2020年2月に再評価した結果、10万ドルに増加しました使用権資産前払い賃貸料と賃貸負債は10万ドル減少した。2020年5月、会社は旧物件賃貸契約を改訂し、賃貸契約満期期間を2020年5月23日に延長し、最終的に支払われる賃貸料が10万ドル未満の費用を確認した

2020年2月，会社は第三者とマサチューセッツ州ボストンのオフィスと実験室空間を使用する許可協定を締結し，2020年5月から(新オフィス)を開始した。同社は、本ライセンス契約がASC 842賃貸(ASC 842)項のリース条件に適合していることを確認した。ライセンス契約の初期期限は3年 であり，延期ごとに公平な市場賃貸料で合計3年間の期限を延長することを選択することができる.ライセンス料には，オフィスや実験室空間の使用に加え，ライセンス側が提供する各種br実験室，オフィス，運営支援サービスが含まれている。当初の毎月許可料は年間3%上昇し，3年間の許可費総額は約1200万ドルであった。また，新物件のライセンス契約は，現行の月費で新br物件の隣の42個の未予約駐車スペースを使用するために，非独占的で取消不可能な許可証を会社に支払うことを要求している。2020年5月1日にレンタル開始日が到着し、会社は1060万ドルの経営リース資産と1020万ドルの賃貸負債を記録した

同社は2020年12月22日、合併の一部として、マサチューセッツ州ボストンにある約30，000平方フィートのオフィスと実験室空間(合併場所)の賃貸契約を取得した。レンタルは2018年1月に開始し、レンタル料は2018年4月から支払いを開始します。賃貸契約の初期期限は10年であり、延期時の公平市場賃貸料でさらに7年間延長することを選択することができる。オフィスと実験室空間を使用するほか、会社は実際に発生したコスト に基づいて、その分配可能な部分の建築と実験室運営費用とレンタル料をそれぞれ支払う責任がある。合併時に残った固定リース支払いは約1420万ドル。2020年12月22日、当社は本リースに関する1，020万ドルの経営リース資産とそれに応じた賃貸負債を記録した。経営リース資産は、市価以下のリース価値310万ドルと合併による190万ドルの追加購入価格に起因する分配部分を増加させる

2021年1月7日，会社はMoma治療会社(テナント)と転貸契約(転貸契約)を締結し，この協定により合併場所全体を転貸者に転貸した。分譲の初期期限は、当社が所有者の同意を受けた日から発効し、開始日から18ヶ月まで継続します。転貸規定では、テナントは転貸の日に最初の月次分割払いを支払います

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分譲規定の初期年間基本レンタル料は1，939，340ドルであり、年間増加 から最高年間基本レンタル料1，997，520ドルまで増加する。テナントも、分譲期間内に当社に運営コスト、年間税務コスト及び物件が占めるべきすべての公共事業コストを支払うことを担当しています。2021年3月31日までの3ヶ月間の連結物件による支出50万ドルおよび2000年3月31日までの3ヶ月分の賃貸収入30万ドルは経営支出純額によって分類されます

同社はまた、融資リース入金としての合意に基づいて財産や設備をリースしている

レンタル料の構成は以下のとおりである(千計)：

		3か月まで3月31日
		2021				2020
リースコストを経営する		$	1,666			$	282
短期賃貸コスト			—				—
可変リースコスト			77				160
融資リースコスト：
リース資産の償却			67				116
賃貸負債利息			3				7
融資リース総コスト		$	70				123

レンタルに関するキャッシュフロー情報補足開示状況は以下の通り(千計)：

		3か月まで3月31日
		2021				2020
運営賃借性(運営キャッシュフロー)を測るために支払われる現金		$	1,247			$	291
融資リースの金額を計上するための現金 負債(運営キャッシュフロー )		$	3			$	7
融資リースの金額を計上するための現金 負債(融資キャッシュフロー)		$	70			$	88
経営賃貸負債は使用権資産		$	—			$	—
融資リース負債は使用権資産		$	—			$	—

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重み付き平均残存期間と割引率は以下のとおりである

		3月31日まで
		2021				2020
重み付け-以下の用途のための平均残余賃貸期間(年単位)：
賃貸借契約を経営する			4.88				0.25
融資リース			1.25				1.19
加重平均割引率は、以下のように用いられる
賃貸借契約を経営する			9.02	%			8.11	%
融資リース			6.10	%			6.05	%

PTIが想定するライセンスプロトコルおよびリースプロトコルに暗黙的な金利は容易に決定できないため、会社の増分借入金利を使用して各金利の現在値を計算する。当社の融資リースの現在値はレンタルに隠された金利を用いて計算されています

2021年3月31日現在、当社の不動産経営リースと設備融資リース項目の来年度賃貸支払い は以下の通り(千計)

年.年		賃貸借契約を経営する				融資リース
2021		$	4,527			$	100
2022			6,173				49
2023			2,977				—
2024			1,931				—
2025			1,985				—
その後…			4,840				—
将来のレンタル支払総額			22,433				149
差し引く：推定利息			(4,538	)			(5	)
リース総負債		$	17,895			$	144

以下の表に、簡素化された総合貸借対照表上のリース資産と負債とその分類(単位：千)を示す

賃貸借証書		簡明合併貸借対照表分類		金額
資産：
経営的リース資産		レンタルを経営する権利は--資源を使用する		$	22,431
融資リース資産		財産と設備、純額			132
リース資産総額				$	22,563
負債：
現在：
リース負債を経営する		リース負債を経営する		$	4,611
融資リース負債		融資リース債務の当期部分			109
現在ではない
リース負債を経営する		賃貸負債を経営し，当期分を差し引く			13,283
融資リース負債		融資リース債務、当期分を差し引く			35
リース総負債				$	18,038

10.支払いの引受およびまたは事項

許可協定

当社はホワイトブラック生物医学研究所(ワイトヘード生物医学研究所)と2016年に有形財産と特許許可協定を締結し、その後2016年と2018年に改訂を行い、この協定によると、当社は特定の神経変性疾患に関連するある技術ノウハウの製品を独占的かつ非独占的かつ独占的で、印税を負担し、再許可可能な世界的許可を得て、ワイトヘードが所有するある特許の下で特定の神経変性疾患に関連するいくつかの技術ノウハウの製品を製造、販売、販売することができる。契約が付与した権利の代償として，当社は10万ドル未満の使い捨て許可料を支払い，300，000個の一般単位，80万ドルを発行した。契約終了後、同社は毎年最高10万ドルの維持費を支払う必要がある。当社はまた，その最初の適応下の上位2つの許可製品に，ある開発と規制マイルストーンを実現したときに合計約190万ドルを支払う必要がある。その会社はまた要求された

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Br}は，初回または後続適応下の後続許可製品に追加のマイルストーン金額を支払うが，料率は低い。当社は2021年3月31日までの3ヶ月と2020年12月31日現在の年度では何のマイルストーンも達成していません。会社はまた、会社の将来の販売により低い桁の特許権使用料と、分配可能な側と特定のパートナーから得られた特定の収入のうちの1桁から低い2桁の数百ポイントを支払わなければならない。許可契約は有効になっています最後の満期の協定に基づいて許可された特許を取得する。もし会社が合意に基づいて必要なお金を支払うことができなかったこと、またはいくつかのマイルストーンを達成できなかったこと、または会社が倒産または倒産したことを含む合意に深刻に違反した場合、Whiteheadは合意を終了することができる。会社 は，Whiteheadに一定の書面通知を出した後，いつでも許可プロトコルを終了することができる

あるいは価値のある権利協定

合併に関して、会社は株主代表サービス有限責任会社とPTI株主の代表として1つまたは価値のある権利協定(CVR協定)を締結した。CVRプロトコルは、合併発効期間直前(発効時間)前に会社普通株の各所有者が、合併発効期間後9ヶ月の間に完了した3つの指定された取引相手のいずれかにCF資産(CF資産)を付与、売却または譲渡する権利から特定の純利益(ある場合)を得る権利を有することを可能にする(任意の潜在的な支払い義務は、合併合意終了10周年まで継続される)。CVRプロトコルは、統合が完了したときに有効であり、このプロトコルに従って支払われるべきすべてのお金が支払われるまで、またはキャッシュフロー資産の売却が完了していない場合には、発効期間の9ヶ月の周年日まで有効である。二零二一年三月三十一日及び二零二年十二月三十一日には、三人の取引相手が取引に興味がないことを示していたため、CVRに関する負債は何も記録されていなかったため、どの関連金額も可能であるとはみなされなかった

賠償協定

通常の業務過程において、会社は、ある事項について、供給者、レンタル者、契約研究機関、業務パートナー、および他の当事者に、このような合意または第三者による知的財産権侵害クレームに違反することによる損失を含むが、これらに限定されない異なる範囲および条項の賠償を提供することができる。また、当社は取締役会メンバーおよび上級管理者と賠償契約を締結しており、その中で、取締役または上級管理者としての身分やサービスとして生じる可能性のあるいくつかの責任について賠償を要求する。これらの賠償協定によると、会社が将来支払う必要がある可能性のある最大潜在金額は多くの場合無制限である。同社はこのような賠償によりいかなる物質コストも発生しておらず、賠償要求があることも知られていない

法律事務

2020年10月14日から12月7日までの間に，PTI，Yumanity，Inc.とPTIの完全子会社Merge Subの間で提案された合併が発表された後，PTIのいわゆる株主は合併に対して9件の訴訟を起こした。最初の訴訟は推定集団訴訟として提起されたもので，タイトルはAnielloはタンパク質抑制療法会社らの案を訴えている。, No. 1:20-cv-08578(S.D.N.Y.2020年10月14日提出。)残りの8件の訴訟は，原告単独で提起され，以下のように説明されるカルバーはタンパク質抑制療法会社などの事件を訴えています., 1:20-cv-08595 (S.D.N.Y. filed Oct. 15, 2020); ドノロはタンパク質抑制治療会社などの事件を訴えています., 1:20-cv-01400 (D. Del. filed Oct. 16, 2020); シュトラブ訴え 蛋白抑制療法会社など., 1:20-cv-08653 (S.D.N.Y. filed Oct. 16, 2020); ベックはタンパク質阻害剤事件を訴えました 治療会社など., 1:20-cv-08783 (S.D.N.Y. filed Oct. 21, 2020); Dreyerはタンパク質抑制療法会社などの事件を訴えています., 1:20-cv-05193 (E.D.N.Y. filed Oct. 28, 2020); Kopkinはタンパク質抑制療法会社らの事件を訴えている., No. 1:20-cv-12103(D.マサチューセッツ州2020年11月23日提出)；Merrittはタンパク質抑制療法会社らの事件を訴えている., No. 1:20-cv-10275(S.D.N.Y.2020年12月6日提出)；Kohは蛋白質抑制療法会社らの事件を訴えた., No. 1:20-cv-10296(S.D.N.Y.2020年12月7日提出)。すべての起訴状はPTIとPTI取締役会の個人メンバーを被告とした。 アネロ起訴状はYumanity，Inc.を別の被告としたドノロ起訴状はYumanity，Inc.とMerge Subを他の被告とした。起訴状によると、PTI及びその取締役については、改正された1934年の証券取引法第14条又は取引法及びその公布された規則14 a-9に違反し、取引法第20条(A)条のPTI取締役に対する行為に違反している。♪the the theドノロ起訴状は，Yumanity，Inc.に対する取引法第20条(A)に別途違反したと主張しているアネロ起訴状は，PTI役員が受託責任に違反し，PTIとYumanity，Inc.を協力して教唆したことに追加的なクレームを提起したと主張している。原告は、PTIが2020年9月23日に米国証券取引委員会に提出されたS-4表登録説明書(登録説明書)またはPTIが2020年11月12日に米国証券取引委員会に提出された424 B 3表委託書/目論見書(最終委託書)が合併に関するいくつかの重要な情報を見落としたり歪曲したりしていると主張している。訴状は強制令救済、撤回または損害賠償を求め、原告が要求したいくつかの情報を伝播し、弁護士費とbr費用を含む費用を支払うよう原告に判決した。PTIおよびYumanity，Inc.は、登録声明および最終委託書に記載されている開示がすべての適用法に完全に適合していると考え、上記係属中の訴訟における疑惑を否定しているが、原告の開示請求をシミュレートし、迷惑および可能な費用および業務遅延を回避し、その株主により多くの情報を提供するために、PTIは、2020年12月9日に原告クレームに関連する開示のいくつかの開示(補足開示)を補充するために、8-K表 を自発的に提出した。補足開示を提出した後，上記のすべての行動は自発的に却下された

18

各原告.2021年3月18日、双方は、原告及びその弁護士がすべてのクレームを解除し、原告弁護士に無形の費用を支払い、その一部を当社の保険会社が支払う機密費と和解協定に署名した。2021年4月1日、会社は交通費を支払った

11.関連先

2021年3月31日までの3カ月間，関連先取引はなかった。当社は2020年5月まで当社の一人の投資家にいくつかのオフィスおよび実験室を借りています。2020年3月31日までの3ヶ月間、本賃貸契約に関するレンタル費用と投資家に支払われる金額はそれぞれ30万ドルと90万ドルです。2020年3月31日現在、投資家への金額には対応していません

12.後続のアクティビティ

2021年4月13日、定期融資を修正し、引き下げ期末料金は30万ドルから10万ドルに増加し、第2陣の利用可能期間を2021年3月31日から2021年6月30日に延長した

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項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析

以下、当社の財務状況及び経営結果の検討及び分析は、本10-Q四半期報告書の他の地方の総合財務諸表及び関連注釈、並びに我々の監査済み財務諸表を、2021年3月31日に米国証券取引委員会に提出した2020年12月31日現在の10-K表年次報告書と併せて読まなければならない。本議論および分析に含まれるまたは本Form 10-Q四半期報告の他の部分に記載されている情報は、リスクおよび不確実性に関する前向きな陳述を含む、我々の業務計画および戦略に関する情報を含む。多くの要素、本四半期報告10-Q表のリスク要素の部分的に列挙された要素を含むため、私たちの実際の結果は、以下の討論および分析に含まれる前向き陳述に記載または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある

概要

著者らは臨床段階の生物製薬会社であり、神経変性疾患に対する革新、疾病修正療法の発見と開発に集中している。神経変性疾患は脳構造と機能の進行性喪失を招き、患者の神経系に壊滅的な損害と広範な機能障害を与える。治療方法は神経変性疾患に関連するいくつかの身体或いは精神症状の緩和に役立つ可能性があるが、現在利用可能な治療方法は神経細胞の持続的な損失を緩和或いは阻止することが少なく、それによって深刻な満足されていない需要を招く。著者らは特に、パーキンソン病、ルイ体痴呆、多系統萎縮(MSA)、筋萎縮性側索硬化症(ALS(Lou Gehrig‘s病とも呼ばれる))、前頭葉変性(FTLD)とアルツハイマー病を含む大型疾患市場でも孤児疾患市場でも、新たな疾患修正療法の開発に焦点を当てている

私たちの目標は毎年新しいプロジェクトを臨床に導入することだ。著者らの主導プロジェクトYTX-7739は現在パーキンソン病の潜在的治療と疾病修正の第一段階の臨床試験にある。YTX−7739はステアロイルCoA脱飽和酵素(SCD)と呼ばれる酵素を対象としている。患者由来ニューロンと、新規パーキンソン病マウスモデルとを含む複数の細胞系において、幹細胞分化抑制が、パーキンソン病に密接に関連するタンパク質であるα−シヌクレインまたはα−シヌクレインの毒性を克服できることが証明されている。著者らは最近健康ボランティアの中でYTX-7739の一期単回漸増用量(SAD)研究を完成し、YTX-7739の広範な用量範囲を評価した。健康ボランティアで行われている1 a期複数回増量量(MAD)研究も完了し，2021年4月に結果を公表した。MAD研究の継続として，YTX−7739のパーキンソン病患者における1 b期の臨床研究が開始されている。研究の1 b段階はYTX-7739の安全性、耐性と薬物動態学を評価し、そして標的が参与するバイオマーカーを探索することによって、パーキンソン病患者に生物学的証拠を提供する。この研究はまた、YTX-7739の早期効果をモニタリングするために、脳電と神経画像測定などの潜在的な関連臨床パラメータを探索する。第1段階b部分の初歩的な結果は2021年に発表される予定だ。我々の第2のプログラムYTX−9184もSCDを抑制することができるが，化学的にはYTX−7739とは異なる。YTX-9184の良好な実験室操作規範(GLP)の安全薬理学と毒理学研究はすでに2020年第2四半期に開始された。われわれは2021年にYTX−9184の第1回ヒト研究を開始する予定であり，YTX−9184のルイ体痴呆治療の潜在的薬剤の開発を予定している, α-シヌクレイン凝集体の異常凝集でもあることを特徴とする破壊的神経変性疾患。

私たちの科学的基礎の核心は私たちの薬物発見エンジンであり、ホワイトウッド研究所から許可を得た技術に基づいており、ワイトヘイト研究所はマサチューセッツ工科大学の付属機関である。この核心技術は著者らの投資と進歩と結合し、迅速なスクリーニングを実現し、発病遺伝子ネットワーク中の毒性を克服することによって、疾病を修正する潜在力のある薬物を識別することを目的としている。多くの神経変性疾患の毒性は，誤って折り畳まれたタンパク質が脳に異常に蓄積することによるものである。我々は、我々の特許発見エンジンを用いて、誤ったフォールディングタンパク質による毒性から神経細胞を保護する能力を決定するために、新しい薬物標的および薬物br分子を識別し、スクリーニングする。これまで、私たちは20個以上の標的を確定しており、その多くは以前神経変性疾患と関係がなかった。プロジェクトが徐々に臨床に向かうにつれて、この発見プラットフォームは私たちのルートを補充できると信じている

設立以来、私たちは重大な運営損失が発生しました。私たちが利益を達成するのに十分な製品収入を生み出すことができるかどうかは、私たちの現在または未来の1つまたは複数の候補製品の成功した開発と最終商業化にかかっている。2021年3月31日と2020年3月31日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ870万ドルと750万ドルでした。2021年3月31日までの累計赤字は1兆565億ドル。私たちは少なくとも今後数年以内に巨額の費用と増加していく運営損失が生じると予想しています。私たちは私たちが行っている活動によって、私たちの費用と資本需要が大幅に増加すると予想しています。特に私たちは

•

私たちの候補製品の臨床前と臨床開発に成功しました

•

新薬またはIND申請または同様の申請の候補を私たちの製品に提出することに成功した

•

私たちのDiscovery Engineプラットフォームから新しい候補製品を識別、評価、または開発します

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•

私たちの候補製品のための持続可能で拡張可能な製造プロセスを開発し、私たちの候補製品の臨床活動および商業需要を支援するために十分な製品およびサービスを提供することができる第三者と商業的に実行可能な供給関係を確立し、維持する

•

私たちが参加する可能性のある任意の協力、許可、または他の手配で割引条項を協議します。

•

私たちの臨床開発に成功した候補製品は監督管理の承認を得ます。

•

販売、マーケティング、流通インフラの構築、またはパートナーとの協力を通じて、規制の承認を得た候補製品を発売し、商業化に成功した

•

私たちの候補製品のために交渉し、適切な価格を維持します。アメリカでも、私たちの製品で商業化されている外国でも

•

市場が可能な治療案として候補品を受け入れてくれます

•

既存施設を新設または拡張して、私たちの持続的な開発活動を支援します。

•

競争的な技術や市場の発展に対応しています

•

特許、商業機密、およびノウハウを含む、当社の知的財産権の組み合わせの維持、保護、拡張、および実行；

•

人材を引きつけ、採用し、引き留める

私たちが臨床開発に成功し、規制機関から候補製品の承認を得ない限り、私たちは製品販売から収入を得ません。いずれかの候補製品が規制部門の承認を得たが、商業化パートナーシップに加入していなければ、製品販売、マーケティング、製造、流通活動を支援するために、内部商業化能力の発展に関連した巨額の費用が生じることが予想される。私たちはまた上場企業の運営に関する追加コストが発生すると予想している

したがって、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの成長戦略を実施するために多くの追加資金を必要とするだろう。製品販売または他の許可契約から相当な収入を得ることができる時間 の前に、当社は、他の会社との協力または他の戦略的取引を含む可能性がある株式発行、債務融資、または他の資本源を売却することによって、当社の運営に融資する予定である。私たちは必要な時に追加資金を優遇条項で調達したり、他の合意や手配を達成することができないかもしれません。もし私たちが必要な時に資金を調達したり、合意に達しなかったら、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の開発と商業化を大幅に延期、減少または廃止しなければならないかもしれないし、私たちの潜在的な許可内や買収を延期しなければならないかもしれない。

製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用が増加する時間や金額を予測することもできず、いつ実現したり、利益を維持したりすることができるかどうかも予測できない。たとえ私たちが製品販売を作ることができても、私たちは利益を上げることができないかもしれない。利益を上げることができない場合、または継続的に利益を上げることができない場合、計画通りの運営を継続することができず、減少または運営終了を余儀なくされる可能性がある

私たちは少なくとも今後数年以内に、私たちが臨床前と臨床開発を通じて私たちの候補製品を推進し、臨床あるいは商業用途のための候補製品を生産し、最終的に監督部門の承認を求め、重大な運営損失を受け続けると予想している。また、いずれかの候補製品が市場承認されれば、製品製造、マーケティング、販売、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。許可内または他の候補製品の購入に関する費用 も発生する可能性がある

したがって、私たちが製品販売から相当な収入を得ることができる前に、私たちは、公開または個人証券発行、債務融資、または他のソース(許可、協力、または他の戦略取引または手配を含む可能性がある)によって、私たちのbr}運営に資金を提供する予定です。私たちは必要な時に割引条項または追加資金を調達できないか、またはそのような他の取引または手配を行うことができないかもしれない。もし私たちが必要な時に資金を調達したり、そのような取引や手配を達成することができなければ、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の開発と商業化を大幅に延期、縮小、または停止しなければならないかもしれないし、私たちの潜在的なライセンス内や買収を延期しなければならないかもしれない

バイオ製薬製品開発は投機性の強い仕事であり、大きなリスクに関連している。通常，1つの新製品は発見されてから患者の治療に利用可能になるまでに数年かかり，開発は様々な理由で中止される可能性がある。製品開発に関連する多くのリスクと不確定性、新冠肺炎疫病のいかなる影響を含むため、私たちは支出増加の時間や金額を予測することができず、私たちがいつあるいは利益を維持できるかどうかを予測することもできない。たとえ私たちが製品販売を実現できても、私たちは利益を上げることができないかもしれない。もし私たちが利益を上げることができない場合、あるいは持続的に利益を上げることができなければ、私たちは計画通りに運営を続けることができず、私たちの運営を減少または終了させることができないかもしれない

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2021年3月31日現在、私たちは現金、現金等価物、短期投資6290万ドルを持っています。私たちの既存の現金、現金等価物、および短期投資は、本四半期報告に含まれる簡素化合併財務諸表の発表日から、2022年第3四半期の運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じています。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。流動性と資本資源を見てください。私たちの将来の生存能力がこれを超えるのは、私たちが追加資本を集めて私たちの運営に資金を提供する能力にかかっています

新冠肺炎

2020年3月、新冠肺炎は世界保健機関によって全世界大流行と発表され、今まで、新冠肺炎の大流行は引き続き全世界範囲内で公衆衛生と経済に対して重大な挑戦を構成している。新冠肺炎疫病は直接或いは間接的に著者らの業務、運営結果と財務状況に影響する時間の長さと全面程度は高度不確定、変化が発生する可能性と予測困難な未来の発展に依存する。著者らは引き続き研究開発活動を行うと同時に、br新冠肺炎疫病は中断を引き起こす可能性があり、著者らの臨床前研究と臨床試験或いは調達が著者らの研究と開発活動に重要なプロジェクトを開始と完成する能力に影響する。この大流行は金融市場に大きな破壊をもたらし、このような破壊を続けている可能性があり、これは私たちの業務を支援するより多くの資金を調達する能力に影響を与える可能性がある。また、大流行は世界経済に大きな影響を与え、私たちの業務や運営に悪影響を及ぼす可能性がある。今まで、私たちは疫病によって重大な業務中断や私たちのbr資産の帳簿価値の減価損失を経験していません

著者らは引き続き新冠肺炎疫病が著者らの従業員と業務運営に与える持続的な影響を密接に注目する予定である。従業員に安全な作業環境を提供するために、可能な限り遠隔作業を実現するための措置を講じている。疫病を考慮して、私たちは政府当局が要求したり提案したりする可能性のある行動、あるいは私たち従業員と他のビジネスパートナーの利益に最も合致すると思う行動を継続する予定だ

タンパク質安定剤との併用

2020年8月22日、米国デラウェア州のProteostance治療会社、穿山甲合併子会社(連結子会社)、Yumanity，Inc.(前身はYumanity Treateutics，Inc.)とYumanityホールディングス(ホールディングス)は、2020年11月6日に改訂された合併協定を締結し、この合意に基づき、Merge SubはYumanity，Inc.と合併し、Yumanity，Inc.に合併し、取引完了直前にHoldingsは合併後のYumanity，Inc.と合併してYumanity，Inc.(合併後のYumanity再編協定)に編入した。Inc.はProteostanceの完全子会社となる.合併協定の条項によると、合併は2020年12月22日に完了した。統合の完了に伴い、ProteostanceはYumanity Treeutics，Inc.と改名され、取引コードはPTIからYMTXに変更されます。当社とYumanity，Inc.の歴史的業務をYumanityと呼び、合併後、Yumanityが展開する業務が主な業務となります

合併合意の条項によると、合併完了時に、Yumanity，Inc.のすべての発行済み普通株はProteostallationの普通株と交換され、Yumanity，Inc.普通株を購入するすべての未発行オプションおよび引受権証は、Proteostallation普通株を購入するオプションおよび引受権証として交換される

米国公認会計原則(GAAP)によると、この取引は逆合併と資産買収として入金される。このような会計方法によると、財務報告については、Yumanityは会計購入者とみなされている。この決定は、主に、(br}(I)Yumanityの持分所有者が、合併後の組織において圧倒的多数の投票権を有すること、(Ii)Yumanityが合併組織の初期取締役会の多数のメンバー(9人のうち7人)を指定すること、および(Iii)Yumanityの上級管理職が、合併後の組織の上級管理職においてすべての重要なポストを担当することに基づいている。したがって、この取引は、会計目的で、Proteostantageの純資産を得るためにYumanity発行株と同等とみなされる。したがって，合併完了日には，Proteostanceの純資産はその買収日の公正価値に当社の財務諸表に計上されるが，合併前に報告された経営業績はYumanityの経営業績である

私募する

2020年12月14日、私たちは特定の認可投資家と引受協定を締結し、私たちが私募方式で1株23.00ドルで1，460，861株を私たちの普通株に売却した。私たちはここでこの販売を私募と呼ぶ。私募は2020年12月22日に終了します。普通株の発行と売却の総収益総額は3，360万ドルであり，一部の費用を差し引いた私募で得られた純収益は3，160万ドルであった

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財務運営の概要

収入.収入

私たちはこれまで製品販売から何の収入も得ていませんでしたが、予測可能な未来には、製品販売から何の収入も得られないと予想されています。候補製品の開発に成功し、規制部門の承認や第三者との許可を得た場合、将来的には、製品販売、既存の協力協定の下でのマイルストーン支払い、または第三者と締結する可能性のある他のライセンス契約の支払いから収入を得ることができます

2020年6月、著者らはメルク社(Merck Sharp&Dohme Corp.)と研究協力と許可協定(Collaboration Agreement)を締結し、神経変性疾患の新しい治療法の開発を加速することに集中した。協力協定条項によると、メルク社は筋萎縮性側索硬化症およびFTLDを治療する2つの新しいパイプラインプロジェクトの独占的権利を得る。私たちとメルク社は研究期間中に協力してこの2つの臨床前プロジェクトを推進し、その後メルク社は臨床開発と商業化を継続する権利がある。協力協定によると、合計1，500万ドルの前金を受け取り、将来的に研究開発·販売ルート計画に成功した既発売製品に関する5.30億ドルに上る記念碑的支払い、純売上高の印税を得る資格がある。我々は、協力協定に基づいて研究期間内に何らかの研究·開発活動を行い、研究·開発活動を監督するための共同指導委員会に参加する。私たちは未来のマイルストーンや特許使用料の支払い時間を保証することもできないし、私たちがこのような支払いを受けることを保証することもできない

私たちは協力協定の下での業績義務を履行したので、研究期間内に収入を記録します。前金1，500万ドルは収入として確認されますコスト比コストは私たちは統制権を顧客に移管する過程を最もよく説明していると思うコスト比コスト法では達成進捗の測定根拠は，実際に発生した費用と確定した履行義務を履行した後に予想される総推定費用の比率である。2021年3月31日と2020年3月31日までの3カ月間に，それぞれ連携協定に関する350万ドルと0万ドルの連携収入を記録した

運営費

研究と開発

研究と開発費用は主に私たちの候補製品の発見、臨床前と臨床開発と製造に関連するコストを含む：

•

研究·開発活動に参加する個人の賃金、福祉、株式/株式報酬、コンサルタントおよびその他の関連費用；

•

契約研究組織(CRO)，調査地点，その他の科学開発サービスとの合意に基づいて発生する外部研究·開発費用

•

契約開発と製造組織(CDMO)との合意に基づいて、臨床前研究と臨床試験開発と材料製造のための費用；

•

ライセンス契約と関連するマイルストーン

•

規制要件の遵守に関するコスト

•

研究室用品や他の研究室に関する費用；

•

施設、減価償却、その他の分担費用は、レンタル料、保険、その他の運営コストの直接と分担費用を含む

我々は，サービスプロバイダから提供された情報に基づいて特定のタスク達成の進捗を評価し，実際に発生した研究開発コストに応じて支出し，外部 開発コストを確認した.この流れは、未決済契約および購入注文を審査し、私たちの代表的に実行されたサービスを決定するために、私たちの担当者とコミュニケーションを行い、インボイスを受け取っていないとき、または他の方法で実際のコストを通知しているときに、実行されたサービスレベルおよびサービスによって生じる関連コストを推定することを含む。将来的に受け取ることができない研究開発活動のための商品およびサービスの前払いは延期され、前払い費用および他の流動資産の形態で資本化される。資本化金額は，関連する 貨物交付またはサービス実行時に費用を計上する.ライセンス契約によると、プリペイド、マイルストーン支払い、年間維持費は、これらの費用が発生する間に支出される

私たちの外部直接研究開発費用は候補製品によって追跡され、主に外部コンサルタント、CRO、CDMOと研究実験室に支払う費用と著者らの臨床前開発、プロセス開発、製造と臨床開発活動に関連する他の費用を含む。私どもの候補製品の直接研究開発費には第三者ライセンス契約による費用も含まれています。これらのコストは、複数の計画および私たちのプラットフォームに配置されているため、個別に分類されていないので、従業員コストおよび私たちのプラットフォーム技術、早期発見作業、実験室用品および施設に関連するコスト(減価償却または他の間接コストを含む)を特定の候補製品に割り当てることはできません

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研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。臨床開発後期段階にある候補製品は通常，臨床開発早期段階の候補品よりも高い開発コストを有しており，これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。そのため、私たちは引き続き研究と開発コストが予測可能な未来に大幅に増加すると予想しているYTX-7739とYTX-9184の開発私たちが将来開発する可能性のある候補製品です。私たちは商業化を通じて特定のプロジェクトの総支出を正確に予測することができない。候補製品の商業化成功に関連する要素は多く、未来の試験設計と各種法規要求を含み、その中の多くの要素はまだ私たちの開発段階に基づいて正確に確定できない。また、私たちがコントロールできない未来のビジネスと規制要因は、私たちの臨床開発計画と計画に影響を及ぼすだろう

成功した開発と YTX−7739およびYTX−9184の商業化私たちが将来開発する可能性のある製品候補製品は高い不確実性を持っている。現在、著者らのbr}は著者らの任意の候補製品の臨床前と臨床開発に必要な努力の性質、時間とコストを合理的に推定或いは知ることができない。これは製品開発と商業化に関連する多くのリスクと不確実性のためである

•

臨床前と臨床開発活動の時間と進捗；

•

私たちは臨床前と臨床プロジェクトの数と範囲を決定しました

•

現在の研究開発計画を維持して新たな計画を立てることができる；

•

INDまたは海外同様の研究を有効にすることによって、適切なセキュリティプロファイルを確立します

•

成功した患者登録と臨床試験の開始と完了

•

臨床試験に成功し、その安全性、耐性と治療効果の特徴はFDA或いは任意の類似した外国の監督管理機関を満足させた

•

規制を適用する規制の承認を受けた

•

適用規制機関からの任意の上場承認の時間、受信、および条項；

•

私たちは新しい許可や協力計画を作る能力を確立します

•

私たちの未来の協力者の表現は

•

商業製造能力の確立、または第三者製造業者との手配；

•

私たちが計画した臨床試験と商業投与に使用できる商業レベルの薬物処方を開発し、適時に提供した

•

特許請求の範囲および他の知的財産権の取得、維持、弁護および実行；

•

候補製品の商業販売を開始し、承認されれば、単独でも他社との協力でも；および

•

承認後に候補製品の持続的に許容可能なセキュリティプロファイルを保持します。

我々の臨床前および臨床開発における候補製品の開発については，これらの変数のいずれの結果の任意の変化も，これらの候補製品開発に関連するコストと時間の大きな変化を意味する可能性がある。例えば、FDAまたは他の規制機関が、私たちが計画している臨床試験を延期したり、現在予想されている臨床試験または他の試験を行うことを要求したり、あるいは計画中の任意の臨床試験の登録に重大な遅延があった場合、私たちは、候補製品の臨床開発を達成するために多くの追加の財政資源と時間を費やす必要があるかもしれない。私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を受けることができないかもしれない。薬物の商業化には数年と数百万ドルの研究開発コストがかかるだろう

一般と行政

一般費用および行政費用には、主に、賃金、福祉、株式/株式に基づく報酬費用、財務、会計、人的資源、および他の行政機能者の報酬費用が含まれる。他の重大な一般的および行政的費用には、特許、知的財産権および会社の事務に関連する法律費用、ならびに支払いされた会計、監査、相談および他の専門サービス費用、ならびに賃貸料、保険および他の運営コストを含む施設および他の分配費用が含まれる

私たちは、今後の臨床プロジェクトを含め、私たちの持続的な研究開発活動を支援するための業務の拡張に伴い、私たちの一般的かつ管理費用が将来的に増加すると予想しています。これらの増加には、より多くの人を雇うことに関連する費用の増加や外部相談者の費用、その他の費用が含まれる可能性がある。全国的な証券取引所に上場する会社に適用されるbr米国証券取引委員会の上場基準に適用される規制の遵守に関する監査、法律、規制、税務関連サービスのコスト、役員と役員保険料および投資家関係コストなど、上場企業に関する費用が増加することも予想される

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その他の収入(費用)

株式証負債の公正価値変動を認める

融資と担保手配において、私たちは優先株を購入する引受権証を発行した。これらの株式承認証は負債 に分類され、各報告日に公正価値として再計量され、公正価値の変化は、我々の経営報告書において他の収入(費用)の構成要素として確認される

合併前に、私たちはすべての優先株を購入した発行済株式証明書が交換され、 普通株を購入する引受権証となりました。そのため、株式証の公正価値は追加の実収資本に再分類され、権利証の負債がなくなった場合は再計量する必要がある

利子支出

利子支出 には、我々の融資や担保協定に関連する未償還借入金に対する利息、および債務発行コストの償却と満期対応最終支払いの増加またはそのような融資項目の下でのすべてのbr}債務の全額返済が含まれています。利息支出には融資リースに関する利息も含まれている

利息収入とその他の収入(費用)、純額

利息収入には私たちの投資現金残高から稼いだ利息が含まれています。その他の収入(支出)は、純額には購買力平価融資を免除した後の債務弁済収益が含まれる(後述する負債説明部のPaycheck Protection Loan部分参照)

所得税 税

Yumanity再編の前に，Holdingsは連邦所得税の目的で共同企業とされていたため，Holdingsではなくその所有者は米国連邦や州所得税を支払う必要がある。米国連邦所得税については、直接持株子会社は会社とみなされ、米国で納税されるべきだ。ユーマンニ再編後、当社とその子会社はいずれも納税実体である。各報告期間内に、私たちの税金支出は私たちの子会社を合併した経営結果の影響を含む。私たちが設立して以来、私たちは毎年発生した純損失や私たちが稼いだ研究開発税収控除記録のためにいかなる所得税優遇も記録していません。既存の証拠の重みによって、私たちのすべての純営業損失の繰越と税収控除は更に実現できない可能性があると考えているからです。アメリカ連邦と州の営業純損失の繰越と研究開発税収の繰越免除の使用は1986年の“国税法”第382節及び州法律の相応条項による重大な年度制限を受ける可能性があり、原因は所有権変更以前に発生或いは将来発生する可能性があるからである。これらの所有権変更は、将来の課税所得額を相殺するために毎年使用できる繰越金額を制限する可能性があります。当社では，制御権変更が発生したかどうか，あるいは設立以来，このような研究の重大な複雑さやコストにより複数回の制御権変更が発生しているかどうかを評価する研究は行われていない.私たちは資産負債表ごとに私たちの繰延税項目の純資産について全額推定値を記録しました

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経営成果

2021年3月31日までおよび2020年3月31日までの3カ月間の比較

次の表は、2021年3月31日と2020年3月31日までの3ヶ月間の運営結果をまとめています

		3月31日までの3ヶ月間
		2021				2020				変わる
		(単位：千)
協力収入		$	3,532			$	—			$	3,532
運営費用：
研究開発			6,779				5,029				1,750
一般と行政			6,052				2,032				4,020
総運営費			12,831				7,061				5,770
運営損失		$	(9,299	)			(7,061	)			(2,238	)
その他の収入(支出)：
優先株式証負債の公正価値変動			—				5				(5	)
利子支出			(488	)			(454	)			(34	)
利息収入その他の収入(費用)，純額			(29	)			45				(74	)
債務返済損失			1,134				—				1,134
その他の費用の合計			617				(404	)			1,021
純損失		$	(8,682	)		$	(7,465	)		$	(1,217	)

協力収入

2021年3月31日までの3カ月間に確認された350万ドルの協力収入は，我々とメルク社の連携協定に関係している。2020年7月に受け取った1，500万ドルの前払いは最初に繰延収入として記録され、収入 と確認されていますコスト比コスト法では研究と開発を行っているからです

研究と開発費

		3月31日までの3ヶ月間
		2021				2020				変わる
		(単位：千)
計画通りに研究開発費を直接支払います
YTX-7739		$	1,721			$	794			$	927
YTX-9184			503				315				188
プラットフォーム、研究、発見、そして割り当てられていない費用：											—
プラットフォームや他の先行研究の外部コスト			1,070				715				355
関係者(持分報酬を含む)			2,028				2,272				(244	)
施設に関するものやその他			1,457				933				524
研究開発費総額		$	6,779			$	5,029			$	1,750

2021年3月31日までの3カ月間の研究開発費は680万ドルで、2020年3月31日までの3カ月の500万ドルから180万ドル増加した。我々のYTX−7739計画の直接費用は，2020年3月31日までの3カ月間と比較して，2021年3月31日までの3カ月で90万ドル増加した。この変化は主にYTX−7739の2020年のSAD研究から2021年第1四半期のMAD臨床研究への進展に伴い，臨床と相談コストが増加したためである。私たちのYTX-9184計画の直接費用は20万ドル増加し、2020年3月21日までの3ヶ月の30万ドルから2021年3月31日までの3ヶ月の50万ドルに増加した。この変化は主にプロジェクトの臨床研究への進展に伴い、臨床前と相談コストが原因である。プラットフォームやその他の早期研究外部コストは40万ドル増加し、2020年3月31日までの3カ月の70万ドルから2021年3月31日までの3カ月の110万ドルに増加した。この変化は主に2020年の新冠肺炎による実験室活動の減少と、2020年第2四半期に新しい事務と実験室空間に移転する準備である。関係者のコストが20万ドル減少したのは，主に研究開発機能部門の2020年以内の従業員流動率が，2021年3月31日までの3カ月間継続して反映されているためである

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一般と行政費用

		3月31日までの3ヶ月間
		2021				2020				変わる
		(単位：千)
関係者(持分報酬を含む)		$	2,268			$	1,251			$	1,017
プロおよび顧問料			2,085				649				1,436
施設に関するものやその他			1,699				132				1,567
一般と行政費用総額		$	6,052			$	2,032			$	4,020

2021年3月31日までの3カ月間の一般·行政費は610万ドルで、2020年3月31日までの3カ月の200万ドルから400万ドル増加した。人事に関する費用が100万ドル増加した主な理由は、70万ドルの株式/株式報酬と30万ドルの一般的かつ行政機能の追加雇用である。2021年3月31日と2020年3月31日までの3カ月間、毎月の人事関連コストには、それぞれ株式/株式ベースの報酬100万ドル、30万ドルが含まれている。専門職や相談費が140万ドル増加したのは、主に上場企業の運営に関する監査費用や法的費用が増加したためだ。施設やその他の関連コストが160万ドル増加したのは，主に上場企業の保険料が50万ドル増加し，レンタル費用が転貸収入40万ドルを超えたことと，訴訟解決のために支払われた20万ドルであった

その他の収入(費用)

その他の収入(支出)は、2021年3月31日までの3ヶ月間から2020年3月31日までの3ヶ月間、純増加100万ドル は、主にPPPローン免除後の債務免除による110万ドルの収益によるものです(以下の債務説明のPaycheck保護ローン部分参照)

流動性と資本資源

流動性の源

私たちは設立以来、製品販売から収入を得ておらず、深刻な運営損失と運営キャッシュフローが負の状況になっています。これまで、私たちの運営資金は、主に第一選択製品の販売収益と2020年7月に受け取ったメルク社との協力協定の前金から来ています。2020年12月，我々はProteoStoryとの統合を完了し，3590万ドルの現金，現金等価物，制限現金を獲得した。合併後，合計1，460，861株の普通株の私募を直ちに完了し，約3，160万ドルの純収益を得た。私たちはまた融資と保証協定での借金を利用して業務に資金を提供します

キャッシュフロー

次の表 は、列挙された各時期における現金源と用途をまとめています

		3月31日までの3ヶ月間
		2021				2020
		(単位：千)
経営活動用の現金		$	(22,288	)		$	(8,283	)
投資活動が提供する現金			(6,275	)			1,180
融資活動のための現金			(142	)			(88	)
現金、現金等価物、および限定的な現金純減少		$	(28,705	)		$	(7,191	)

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経営活動に使われている現金純額

2021年3月31日までの3ヶ月間、経営活動に2230万ドルの現金が使用されたのは、純損失870万ドルであり、主に私たちの運営資産と負債の純現金変化1560万ドルと、その間の純損失に含まれる110万ドルの補償収益によるものである。これらの変化は、120万ドルの非現金リース費用および140万ドルの株式/持分ベースの補償費用が含まれる290万ドルの非現金費用によって相殺される。2021年3月31日までの3ヶ月間、私たちの運営資産と負債の変化が提供する現金純額は、協力協定に関連する収入の確認による繰延収入の350万ドルの減少を含みます(財務諸表付記4参照)。また、売掛金、売掛金、その他の流動負債が960万ドル減少したのは、主に570万ドルの支払いによる解散費とその他のbr債務と、2020年業績ボーナスの170万ドルが支払われ、2021年のボーナス支出によって相殺され、2020年第4四半期に完了した私募に関する170万ドルの銀行手数料が支払われたためである。リース支出による経営リース負債は110万ドル減少し，前払い費用やその他の流動資産が150万ドル増加したのは，主に年次役員や上級管理職保険料を前払いしたためである

2020年3月31日までの3カ月間，運営活動に830万ドルの現金が使用されたのは，我々の純損失750万ドルと，我々の運営資産と負債が変化して使用した現金純額190万ドルが，110万ドルの非現金費用部分で相殺されたためである。2020年3月31日までの3ヶ月間、私たちの運営資産と負債の変化に使用された純現金には、営業賃貸負債の30万ドルの減少と前払い費用およびその他の流動資産の10万ドルの増加が含まれていますが、売掛金と売掛金およびその他の流動負債の80万ドルの減少によって部分的に相殺されています

すべての期間の売掛金、売掛金、前払い費用の変化は、通常、私たちの業務の増加およびサプライヤーが領収書と支払いを発行する時間 によるものです

純現金(投資活動用)/投資活動による提供

2021年3月31日までの3カ月間、投資活動で使用された現金純額は630万ドルで、主に有価証券の純購入に用いられた630万ドルの現金と合併期間中に買収された資産所得の20万ドルに関係している

2020年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供する現金純額は120万ドルで、主に有価証券の純売上高と満期日に提供された現金と関係があるが、不動産や設備の購入部分はこの影響を相殺している

融資活動が提供する純現金

2021年3月31日までの3カ月間、融資活動のための現金純額は10万ドルで、主に融資リース債務10万ドルの支払いを含む

2020年3月31日までの3カ月間、融資活動のための現金純額は10万ドルで、主に融資リース債務の支払いを含む

負債の説明

ローンと保証プロトコル

2019年12月にHercules Capital，Inc.(貸手)と締結された融資と保証協定(定期融資)によると，我々は1，500万ドルの未返済借款(第1弾)を持っている。私たちは開発マイルストーンと合意で定義された株式事件が発生した時に500万ドルの追加借款(第2弾)を得ることができ、貸手の承認後に追加の1，000万ドルを得ることができる。定期ローンの場合の借入金は2021年8月1日まで月ごとに利息のみで返済され、第2弾のローンを引き出す際にはさらに6ヶ月延長することができます。利息期間のみを払った後、2024年1月1日のローン満期日まで月額元金プラス利息を支払うことになります。未返済借金は(I)8.75%と(Ii)“ウォール·ストリート·ジャーナル”が報じた最優遇金利に4.00%の大きなbrを加えて利上げした。定期ローンによって引き出された金額の5.25%の最終支払い費用は、満期日または返済日(事前支払いの場合)の満期日または返済日の早い日に満了し、自発的な支払いでも違約によっても支払いを加速しなければならない。私たちはいつでも未返済元金残高と任意の未払い利息、引き出し金額の5.25%の最終支払い費用 と前払い金額から計算された前払い費用を全額支払うことで定期ローンを返済することができます。定期ローンが引き出し日の1年以内に返済される場合、前払いは3.0%であり、支払日の1年目と2年目の期間に返済する場合、前払いは2.0%であり、支払日の2周年後であるが満期日までに支払うと、前払いは1.0%となる

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2020年4月には、“コロナウイルス援助、救済、経済安全法”(“CARE法案”)による購買力平価(PPP)による債務提供を許可する定期融資が改正され、このような融資は無担保でなければならず、融資者の貸金下での権利に抵触する条項や条件が含まれてはならず、このような融資を早期に返済することはない。2020年6月には定期融資が改訂され、ローン返済時に30万ドルの最終支払い費用が追加された

2020年12月22日，貸手と無条件担保と質権契約(担保協定)を締結し，貸主として借主と貸手との間の定期融資として合併する条件に同意した。合併直前に貸手と第4修正案を締結し、2020年12月22日に融資·担保協定(融資修正案)を締結することに同意した。担保は、融資協定の下での私たちの義務の保証を提供し、融資者に知的財産権以外のすべての資産の担保権益を担保として提供します。融資修正案は、貸手が合併に同意し、私たちが許し申請を提出した未償還Paycheck Protection Program融資金額に関連する資金を保有するために、シリコンバレー銀行Paycheck Protection Programホストアカウントを作成することに同意する。融資修正案はまた、我々の完全子会社Yumanity，Inc.を制御しない場合を含めて、制御権変更の定義を修正した。融資協定の残りの条項と条件は一般的に融資改訂前の形で存在し続ける

2021年3月29日、定期融資は再び修正され、新しい外国子会社の作成が許可され、その子会社の財務運営に関連するいくつかのbr契約が修正される。同子会社は2021年4月23日に設立された

2021年4月13日に定期融資を修正し、低下させた期末料金は30万ドルから10万ドルに増加し、第2陣の利用可能期間を2021年3月31日から2021年6月30日に延長した

定期ローンの下の借金は私たちの知的財産ではなく、私たちのほとんどの個人財産を担保にしている。定期ローンに関連した金融契約はない；しかし、私たちは処分、合併または買収の制限、私たちの知的財産権の制限、債務または留置権の発生、配当金の支払い、特定の投資、およびいくつかの他の商業取引を含む、私たちの活動を制限する肯定的および否定的な契約の制約を受けている。定期ローンの下の債務は、特定の違約事件が発生したときに、私たちの業務、運営、または財務、または他の条件に重大な不利な変化をもたらすことを含むbrを加速することができる。違約事件が発生すると、違約事件が継続しなくなるまで、年利率は他の適用金利より5.0%高くなる

賃金保障計画ローン

2020年4月，2020年8月にProteoStoryと合併協定を締結する前に，CARE法案により設立されたPPPによって提供され，米国小企業管理局から保証された110万ドルの融資収益(PPP融資)をシリコンバレー銀行に発行した。PPPローンは無担保で、2022年4月24日に満期になる予定で、年利は1.0%に固定されている。等額の元金と利息は、満期日まで2021年8月から毎月支給されます。ローン開始日から元金未返済に対して利息 を計算します。PPP融資の容赦は、米国小企業管理局の要求に応じて許しを得る資格のある限られた用途の元金を明確にするためにのみ適用される。2021年4月3日、シリコンバレー銀行は、2021年3月30日から、私たちの許し申請が小企業協会によって受け入れられたことを通知した。したがって、私たちは110万ドルの収入が債務を返済するために使用されることを確認した

市場では製品計画

2021年4月、会社はJefferies LLCと以下の事項について販売契約を締結した市場では(ATM機)計画を提供し、その計画によると、会社は時間は時間になるそれが自ら決定して普通株を発行し、総発行額は最高6，000万ドルに達する。ジェフリーは同社の販売代理を務め、ビジネス上の合理的な努力から時は待たない会社の指示によると。 同社は販売協定で売却された任意の普通株の総収益の3%をJefferiesに支払う。同社は2021年3月31日までの3ヶ月間、ATM計画に基づいて普通株を売却していない

資金需要

われわれが行っている活動に関する費用は大幅に増加することが予想され，特にわれわれの候補製品の臨床前活動や臨床試験を進めている場合には。また、上場企業の運営に関する追加コストも発生すると予想されています。私たちの既存の現金、現金等価物、短期投資は、本四半期の報告書に含まれる簡素化合併財務諸表の発表日から、2022年第3四半期の運営費用と資本支出需要に資金を提供することができると信じています。私たちの運営支出の時間と金額は大きく依存します

•

現在または未来の候補製品の臨床試験および非臨床研究の範囲、数量、開始、進行、時間、コスト、設計、持続時間、任意の潜在的な遅延および結果；

•

これらの候補製品のための臨床開発計画は

•

私たちが開発または許可される可能性のある候補製品とプログラムの数量と特徴

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•

FDAおよび同様の外国規制機関が確立した規制要件を満たすために、審査、承認、または他の行動の結果、時間およびコストを規制し、FDAまたは同様の外国規制機関を含む、私たちの候補製品について、現在予想されているよりも多くの研究を行うことを要求するかもしれない

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私たちは候補品のために市場の承認を得ることができます

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私たちの特許主張を申請、起訴、弁護、実行し、私たちの候補製品をカバーする他の知的財産権のコスト ；

•

私たちは、第三者が私たちまたは私たちの候補製品に提起した特許侵害訴訟を含む、知的財産権紛争を弁護するコストを含む、私たちの知的財産権の組み合わせ範囲を維持、拡大、擁護することができます

•

私たちの候補製品に関するビジネス規模アウトソーシング製造活動のコストと完了時間

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私たちは、特典条項で許可、協力または同様の手配を確立し、維持する能力と、任意の新しい許可、協力、または同様の手配の下での開発または商業化責任をどの程度維持しているか、およびどの程度維持されているか

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私たちが私たちの製品を商業化することを選択した地域では、規制の承認を受ける可能性のある任意の候補製品のための販売、マーケティング、および流通能力を確立するコスト

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私たちが買収または投資した任意の他の業務、製品または技術の成功；

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企業、候補製品と技術を買収、許可または投資するコスト；

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私たちはより多くの管理者や科学と医療者を雇うことが必要です

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米国における上場企業としての運営コストには、我々の業務のための追加の財務·報告システム、および他の内部システムおよびインフラの必要性が含まれている

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すべての製品が商業販売のために承認される限り、私たちの候補製品に対する市場の受容度；および

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競争の技術と市場発展の影響

合併と同時方向性増発は2020年12月に完了し、これは合併からの3，510万ドルの増量現金と同時指向増発の純収益3，160万ドルを提供してくれた。2021年5月13日まで、すなわち2021年3月31日までの3ヶ月間の簡明な連結財務諸表の発表日まで、私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券は、2022年第3四半期まで、私たちの運営費用、資本支出要求、債務超過支払いに資金を提供すると予想されています。私たちが基づいた仮定は間違っていることが証明されるかもしれないし、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない

これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、および第三者のマーケティング、流通、または許可手配と組み合わせることで、私たちの現金需要を満たす予定です。もし私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達する場合、私たちの株主の所有権権益は大幅に希釈される可能性があり、このような証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、私たちの株主の権利に悪影響を及ぼす。債務融資および優先株融資に関与する可能性のあるプロトコルは、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、特定の行動をとる能力を制限する限定的な契約を含む。もし私たちが第三者との協力やマーケティング、流通、または許可手配を通じて資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれません。または私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければなりません。もし私たちが必要な時に株式や債務融資や他の手配を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、減少、またはキャンセルすることを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができます

近く発表·採択された会計公告

最近発表された我々の財務状況および経営結果に影響を与える可能性のある会計声明の記述は、本四半期報告Form 10-Qに含まれる簡明総合財務諸表の付記2に開示されている

第3項は市場リスクに関する定量的かつ定性的開示である

私たちは小さな報告会社であり、1934年に改正された証券取引法第12 b-2条の定義によると、本報告期間中には、本プロジェクトに要求される情報を提供する必要はない

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項目4.制御とプログラム

情報開示制御とプログラムの評価

我々の経営陣は、総裁、最高経営責任者、最高経営責任者(それぞれ最高経営責任者、財務責任者)の参加の下、2021年3月31日までの開示制御およびプログラムの有効性を評価した。開示制御およびプログラムという言葉は、取引法の下でルール13 a~15(E)および15 d-15(E)によって定義されるように、取引法に従って提出または提出された報告書において会社が開示を要求する情報が、米国証券取引委員会規則および表によって指定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを確実にするための会社の制御および他の手順を意味する。開示制御および手続は、開示要求に関する決定をタイムリーに行うために、取引法に基づいて提出または提出された報告書において企業が開示を要求する情報が蓄積され、会社管理層(その主要幹部および主要財務官を含む)に伝達されることを確実にするための制御および手順を含むが、これらに限定されない。経営陣は，どのような制御やプログラムも，どんなに設計や操作が良好であっても，その目標を実現するために合理的な保証を提供することしかできず，管理層は，可能な制御とプログラムのコスト-収益関係を評価する際にその判断を運用しなければならないことを認識している.2021年3月31日現在の我々の開示制御及び手続の評価に基づいて、我々の総裁兼最高経営責任者及び我々の最高経営責任者は、この日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した

財務報告の内部統制の変化

2021年3月31日までの3ヶ月間、財務報告の内部統制(“取引法”第13 a-15(F)および15 d-15(F)条の定義による)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性がある。

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第2部-その他の情報

項目1.法的訴訟

通常の業務過程で、私たちは時々法的手続きとクレームの影響を受けるかもしれない。法律手続きに関する資料およびこのbr項目は、本四半期報告書10-Q表第II部分第8項に記載された簡明総合財務諸表付記10内に含まれ、この付記10は参照のために本明細書に組み込まれる

第1 A項。リスク要因です

私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの普通株に投資する前に、以下のリスクと不確実性、および本四半期報告書の他のすべてのbr情報、統合財務諸表および関連説明の簡素化、財務状況および運営結果の管理層の議論および分析、および米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出された他の文書を慎重に考慮しなければなりません。私たちが以下に説明するどんなリスク要因も、私たちの業務、財務状況、または運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。そのうちの1つ以上のリスクや不確実性が発生した場合、私たちの普通株の市場価格が下落する可能性があり、これは私たちの普通株を購入する資金の全部または一部を損失させる可能性があります。私たちは現在知られていないか、どうでもいいと思う他の‘br}リスクもまた私たちの業務に影響を及ぼす可能性がある。以下のいくつかの陳述は展望的な陳述だ。本“Form 10-Q”四半期報告における展望性陳述に関する警告説明を参照する

私たちの業務、財務状況、追加資本需要に関するリスク

私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営の歴史は非常に限られていて、製品が商業販売を許可されていません。これは私たちの現在の業務を評価し、私たちの将来の成功と生存能力を予測することを難しくするかもしれません

著者らは臨床段階の生物製薬会社であり、運営歴史が限られており、神経変性疾患の治療方法の開発に集中している。私たちは2014年に有限責任会社として設立され、2015年に会社に変わりましたが、私たちはbr個の製品が商業販売に許可されていませんでしたが、これまで製品販売から何の収入も得ていませんでした。著者らは2019年末にYTX-7739の人体臨床試験を開始し、著者らの現在の任意の他の候補製品に対して臨床試験 を開始していない。これまで，我々の業務は主に組織や整備者に限られており，資金を調達し，候補製品の研究·開発活動を行ってきた

これまで、私たちはまだ重要な臨床試験を開始したり完成したりしておらず、候補製品の発売承認を得ておらず、商業規模の製品を製造しておらず、第三者代表も手配しておらず、成功した製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動も行っていない。会社として、私たちの短い経営歴史は、私たちの未来の成功と生存能力のどの評価も重大な不確実性の影響を受けるようにした。早期バイオ製薬会社が急速に発展している分野でしばしば遭遇するリスクや困難に遭遇するが，このようなリスクや困難を克服する能力は示されていない。もし私たちがこのような危険と困難に成功的に対応できなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう

設立以来、重大な運営損失が発生しており、予測可能な未来には、引き続き赤字が続くと予想されている

これまで、私たちは第一選択製品の協力と販売の収益を通じて、私たちの運営に資金を提供してきた。私たちが設立してから2021年3月31日まで、私たちはこのような取引から1億255億ドルの毛収入を得ました。2021年3月31日現在、私たちの現金、現金等価物、有価証券は6290万ドルです。設立以来、私たちは毎年純損失を出しており、2021年3月31日までの累計赤字は1兆565億ドルだった

我々のほとんどの運営損失は，我々の臨床前と臨床候補製品およびDiscovery Engineプラットフォームを含む，我々の運営や研究開発計画に関する一般的なコストと管理コストによって発生している。今後数年と予測可能な未来には、運営損失レベルが上昇していくと予想される。私たちのこれまでの損失は、予想された将来の赤字に加え、株主赤字や運営資本に悪影響を与え続けるだろう。いずれの特定の四半期においても、私たちの経営業績は証券アナリストや投資家の予想を下回る可能性があり、これは私たちの株価を下落させる可能性がある

我々の候補製品の臨床試験により，我々の研究と開発費用は大幅に増加すると予想される。また、私たちの候補製品がマーケティングの承認を得たら、大量の販売とマーケティング、法律、およびアウトソーシング製造費用が発生します。上場企業としては、予測可能な未来に、重大かつ増加していく運営損失を受け続けることが予想される。医薬製品の開発に関連する多くのリスクと不確実性により、将来の損失の程度やいつ利益を達成するかを予測することもできない(あれば)。私たちが本当に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない

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薬物開発は高度に不確実な仕事であり、大きなリスクに関連している。私たちは製品販売から何の収入も得られなかったし、決して収入や利益を得ないかもしれない

私たちの収益性は私たちの候補製品が収入を生み出す能力にかかっている。今まで、私たちは私たちの候補製品から何の収入も得ておらず、私たちはいつ、あるいはそうするかどうか分からない。臨床開発に成功し，規制部門による候補製品の商業販売承認(あれば)を得るまで，製品販売から何の収入も得られないと予想される。私たちの創造能力は複数の要因に依存していますがこれらに限定されません

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私たちの候補製品の臨床前と臨床開発に成功しました

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私たちのbr候補製品のために新薬またはIND申請または同様の申請の提出に成功した

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私たちのDiscovery Engineプラットフォームから新しい候補製品を識別、評価、および/または開発します。

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私たちの候補製品のための持続可能で拡張可能な製造プロセスを開発し、私たちの候補製品の臨床活動および商業需要を支援するために十分な製品およびサービスを提供することができる第三者と商業的に実行可能な供給関係を確立し、維持する

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私たちの候補製品または将来の候補製品(ある場合)の潜在的な副作用または他のセキュリティ問題の流行率、持続時間、および重症度；

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私たちが参加する可能性のある任意の協力、許可、または他の手配で割引条項を交渉します。

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私たちの臨床開発に成功した候補製品は監督管理の承認を得ます。

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販売、マーケティング、流通インフラの構築、またはパートナーとの協力を通じて、規制の承認を得た候補製品を発売し、商業化に成功した

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私たちの候補製品のために交渉して適切な価格を維持します。アメリカでも、私たちの製品で商業化されている外国でも

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市場が可能な治療案として候補品を受け入れてくれます

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新しい施設を拡張したり、既存の施設を拡張したりして、私たちの持続的な開発活動を支援します。

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競争的な技術や市場の発展に対応しています

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特許、商業秘密、およびノウハウを含む、当社の知的財産権の組み合わせの維持、保護、拡大、および実行；

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合格した人材を引きつけ、採用し、引き留める

薬物開発に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちは私たちが支出した時間や金額、あるいは私たちがいつどんな意味のある収入を生み出すことができるか、または利益を達成したり維持したりすることができません(もしあれば)。さらに、米国食品医薬品局(FDA)または外国規制機関が現在予想されている研究以外の研究を要求している場合、または現在または将来の任意の協力者の臨床試験または任意の候補製品の開発に遅延が生じた場合、私たちの費用は現在の予想を超えるまで増加する可能性がある。私たちの1つ以上の候補製品が商業販売のために承認されても、私たちが協力またはパートナー協定を締結していなければ、任意のbr承認された候補製品の商業化および持続的なコンプライアンス努力に関連する巨額のコストが生じることが予想される

たとえ承認された製品の販売から収入を得ることができても、私たちは利益を得ることができない可能性があり、運営を継続するために追加資金が必要かもしれません。規制の承認を受けた候補製品を販売するすべての収入は、私たちが規制の承認を受けた地域の市場規模、製品の許容可能な価格、任意の価格で補償を受ける能力、および私たちがその地域の商業権を持っているかどうかにある程度依存するだろう。パーキンソン病，アルツハイマー病，筋萎縮性側索硬化症(ALS)の正確な人数は不明である。これらの疾患を有する人の数と、私たちの候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットの予測は、推定に基づいている。アドレス指定可能な患者の数が私たちが予想していたほど多くなければ、規制部門が承認した適応は私たちが予想していたより狭い、あるいは競争、医師の選択、または治療ガイドラインによって合理的に治療を受ける人たちを縮小した場合、候補製品が承認されても、候補製品の販売から相当な収入を得られないかもしれない。たとえ私たちが利益を達成したとしても、私たちは四半期や年間収益性を維持したり向上させることができないかもしれない

私たちが達成できず利益を維持することは私たちの価値を低下させ、私たちの資金調達、業務の拡大、研究開発努力の維持、私たちの候補製品ルートを多様化する能力を弱めるかもしれません。あるいは私たちの運営を継続し、私たちの普通株の価値を低下させ、すべてあるいはいかなる も私たちの生存能力に悪影響を及ぼす可能性があります

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私たちの計画開発には大量の資源が必要であるため、私たちが資金を得る能力に応じて、いくつかの候補製品を優先的に開発しなければならない。さらに、私たちは、より利益的またはより成功する可能性の高い候補製品または指示に限られたリソースを使用することができないかもしれない

私たちの現在のポートフォリオは二つの計画と二つの追加的な潜在的計画を含む。私たちの主要候補製品YTX-7739は第一段階の臨床開発にある。YTX−7739のような製品候補を積極的に推進することと、我々の製品組み合わせの補完を確保することとの間で最適なバランスを維持するために、優先順位と資源配分を維持するプロセスを求める

私たちの候補製品を開発するには大量の資源が必要であるため、私たちは特定の疾病と疾病経路に集中し、どの候補製品を追求し、推進するか、各候補製品に割り当てられる資源数を決定しなければならない。我々は、特定の候補製品または治療分野に研究、開発、協力、管理および財政資源を割り当てる決定が、いかなる実行可能な商業製品の開発にもつながらない可能性があり、より良い機会から資源を移転する可能性がある。もし私たちの任意の候補製品の生存能力や市場潜在力に対して誤った判断をしたり、生物製薬業界の傾向を誤読したりすれば、特に神経変性疾患に対して、私たちの業務、財務状況、およびbr}運営結果は実質的な悪影響を受ける可能性がある。したがって、私たちは、実行可能な商業製品または利益の市場機会を利用することができず、他の候補製品または他の疾患および疾患経路のビジネスチャンスの追求を放棄または延期することが要求される可能性があり、これらの製品または疾患または疾患経路は、後に、私たちが選択した製品よりも大きな商業的潜在力を有することが証明される可能性があり、または私たちに有利な場合には、協力、許可、または他の印税配置によって、そのような候補製品に貴重な権利を放棄する可能性がある

私たちは臨床開発を通じてYTX−7739を推進するための追加の資金が必要になるだろう。この資金は受け入れ可能な条件では得られないかもしれないし、全く得られないかもしれない。必要な時にこの必要な資金を得ることができなければ、私たちは私たちの製品開発努力や他の運営を延期、制限、または中止させることを余儀なくされるかもしれません

2021年3月31日現在、私たちの現金、現金等価物、有価証券は6290万ドルです。YTX−7739が第1段階臨床試験や我々のDiscovery Engineプラットフォームを超えて生成された他の計画の早期開発を推進するために追加の資金が必要になるだろう。私たちがこの追加資金を得る能力は、YTX−7739第1段階の臨床試験の否定的または曖昧な結果によって悪影響を受ける可能性がある。小分子製品の開発は高価であり，特に臨床試験で候補製品を推進する際には，我々の発見，研究，開発費用が我々の活動によって大幅に増加することが予想される。もし私たちが私たちの候補製品のためにより多くの兆候および/または地理的位置を求めることを選択した場合、または他の方法で私たちが現在予想しているより速い速度で拡張すれば、私たちはもっと速い追加資金が必要かもしれない

また、私たちの独立公認会計士事務所は、監査財務諸表に関する報告書に、運営を支援するための追加融資が必要な重点事項段落を加えており、長期にわたって継続的に経営している企業として経営を続けることができない可能性があります

現在知られていない多くの要素のために、私たちの運営計画も変化する可能性があり、私たちは、公共資本または私募株式または債務融資、政府または他の第三者資金、マーケティングおよび流通計画、ならびに他の協力、戦略連合および許可スケジュール、またはこれらの方法の組み合わせによって、計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれない。いずれにしても、私たちは規制部門の承認を得て、承認された後に候補製品を商業化するために追加の資金が必要になるだろう。現在の経済環境で資金を調達することは追加的な挑戦をもたらすかもしれない。現在または将来の運営計画に十分な資金を持っていると考えても、市場状況が有利であれば、あるいは特定の戦略的考慮があれば、追加の資本を求めることができるかもしれない

追加的な資金調達努力は、私たちの経営陣の彼らへの注意を移す可能性があります日常の仕事活動、これは私たちの候補製品を開発して商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。さらに、私たちは、将来の融資が十分な金額またはそれが受け入れられる条項(あれば)で提供されることを保証できない。さらに、任意の融資条項は、私たちの株主の持株または権利、および私たちが追加証券(株式でも債務でも)またはそのような発行の可能性に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの株式の市場価格の下落を招く可能性があります。追加的な株式または転換可能な証券の売却は私たちのすべての株主を希釈するだろう。債務の発生は固定支払義務の増加を招き、私たちは追加債務を発生させる能力の制限、私たちが知的財産権を得ることができるかもしれない能力の制限、私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限など、いくつかの限定的な条約に同意する必要があるかもしれない。私たちはまた、私たちのいくつかの技術または候補製品の権利を放棄すること、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することを要求されるかもしれないが、br}の前にパートナーとの手配または他の方法で資金を求めることが要求される可能性があり、いずれも、私たちの業務、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある

もし私たちがタイムリーに資金を得ることができなければ、私たちは私たちの1つまたは複数の研究開発計画または任意の承認された候補製品の商業化を大幅に削減、延期または中断することを要求されるかもしれないし、必要に応じて私たちの業務を拡大したり、他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用することができなくなり、これは私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな影響を与えるかもしれない

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製品開発と商業化に関するリスク

生物製薬製品の開発自体に危険がある

我々は現在候補製品開発の初期段階にあり，我々のDiscovery Engineプラットフォームを利用して他の潜在的な候補製品 を発見し続けている。これまで、私たちはほとんどの努力と財政資源を投入して、私たちの発見エンジンプラットフォームと製品の知的財産権を確定、保護し、そしてそれのために多くの臨床前研究を行い、そしてこれらの操作に一般と行政支持を提供することを含むbr候補製品を開発した。私たちの業務は私たちの主要な候補製品YTX-7739の成功した臨床開発、監督管理の承認と商業化に大きく依存し、この製品は臨床開発を行っている。我々の候補製品はいずれも後期開発や肝心な臨床研究に入っておらず，このような 研究を開始するのに数年かかるかもしれない。私たちが商業化を開始することが許可される前に、YTX-7739は多くの追加の臨床開発、テスト、および規制承認を必要とするだろう。また、私たちのすべての候補製品が臨床試験で成功したり、規制部門の承認を得ることを決定することはできません

私たちの将来の成功は私たちの開発に成功し、監督部門の許可を得て、そして私たちの候補製品を商業化することに成功する能力にかかっていて、私たちは多くの理由でこれができないかもしれません

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私たちの候補製品は臨床前研究あるいは臨床試験に成功できないかもしれません。

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さらなる研究により、候補製品は有害な副作用または他の特徴を有することが証明される可能性があり、それが有効ではないか、または適用されない規制基準に適合していない可能性があることを示した

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私たちの競争相手は私たちの候補製品を時代遅れにしたり、魅力を低下させる療法を開発するかもしれません。

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私たちの競争相手が開発したプラットフォーム技術は私たちのプラットフォーム技術を時代遅れにしたり、魅力を低下させたりする可能性があります

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私たちが開発した候補製品と私たちの発見エンジンプラットフォームは、私たちが独占的な権利を持つbr知的財産権によって十分に保護されていないかもしれない

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候補製品の市場は変化する可能性があるので、候補製品の持続的な開発はもはや合理的ではなく、または商業的魅力を持たなくなっている

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候補製品は、許容可能なコストまたは全てのコストで商業的に量産できない可能性がある

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承認された場合、臨床研究および商業研究のための製造能力や手配を第三者製造業者と確立することはできないかもしれない

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候補製品が規制部門の承認を得ても、販売およびマーケティング能力を確立したり、市場承認を得るためにこのような承認された候補製品のマーケティングに成功したりすることができない可能性がある

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適用されれば、候補製品は患者、医学界、または第三者支払人によって安全または有効であると受け入れられない可能性がある

上記のいずれかの事件が発生した場合、候補製品や候補製品のための開発作業を放棄することを余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります。例えば、有害な副作用や他の特徴が観察された場合、ある候補製品が有効または適用される規制基準を満たしていない可能性があることを示し、これらの発見はDiscovery Engineプラットフォームを全体とする可能性がある

私たちは我々の発見エンジンプラットフォーム技術と現在の候補製品をさらに開発する努力では成功しないかもしれません。FDAや同様の外国規制機関の規制承認を得るまで、私たちは私たちの候補製品をマーケティングしたり普及させたりすることは許されず、私たちの任意の候補製品は決してそのような規制承認を得ないかもしれない。私たちのすべての候補製品は開発の初期段階にあり、大量の追加の臨床 開発、臨床前、臨床と製造活動の管理、監督管理の承認、十分な製造供給、商業組織と重大なマーケティング努力が必要であり、その後、私たちは製品販売から任意の収入 を得ることができる

臨床前と臨床候補製品および現在の臨床試験は、未来の臨床試験および私たちの候補製品の製造とマーケティングはアメリカおよび任意の候補製品をテストと販売しようとしている他の国/地域の広範かつ厳格な審査と監督を受けることである。任意の候補製品の商業販売の規制承認を得る前に、他の要求に加えて、候補製品が各目標適応の使用に安全かつ有効であることを臨床前研究および臨床試験により証明しなければならない。薬物開発は長く、高価で不確定な過程であり、私たちのどの臨床試験のどの段階でも遅延または失敗が生じる可能性がある。この過程は数年かかる可能性があり、上場後の研究と監督を含むかもしれないが、これには大量の資源がかかるだろう。米国で大量に開発されている薬物のうち，一部のみがFDAの規制承認プロセスに成功し， を商業化している。したがって、私たちが開発、臨床前研究、臨床試験に資金を提供し続けるために必要な資金を得ることができても、私たちのどの候補製品も開発や商業化に成功することを保証することはできません

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もし私たちのすべての候補製品が臨床試験に成功すれば、私たちは通常、規制部門の許可を求め、アメリカ、EU、および実行可能なビジネス機会と重大な患者需要があると考えられる他の国/地域で私たちの候補製品を販売する予定です。私たちは規制部門の承認を求めて任意の候補製品をマーケティングするために申請を作成したり、提出したりしたことがありません。私たちは規制部門の許可を得てどんな候補製品も販売しないかもしれません。たとえこれらの候補製品が臨床試験に成功したとしても、これは私たちの生存能力に悪影響を与えます。米国以外の国/地域の監督管理許可を得るためには、このような他の国/地域の安全性、有効性、化学、製造と制御、臨床試験、商業販売、定価と流通などの面での多くの異なる監督管理要求を守らなければならない。私たちはまた、私たちの1つまたは複数の候補製品の規制承認申請を支援し、br}承認を求めるために、パートナーまたはパートナーに必要な活動を行うことができる。私たちは協力者やパートナーが私たちが望む時間範囲でこのような活動を展開するかどうかを確信できない。たとえ私たち(または任意の協力者またはパートナー)が1つの管轄区域で成功的に承認されたとしても、私たちは私たち(または任意の協力者またはパートナー)が任意の他の管轄区で承認されることを確実にすることができない。もし私たちの候補製品が複数の管轄区域で承認されなければ、私たちの収入と運営結果は否定的な影響を受けるかもしれない

私たちが規制部門の許可を得て私たちの任意の候補製品を販売しても、私たちはこのような候補製品の商業化に成功し、市場に広く受け入れられ、または他の市販の代替製品よりも効果的であることを保証することはできません

生物製薬製品開発への投資は重大なリスクに関連し、即ちいかなる候補製品も十分な治療効果或いは許容できる安全概況を証明できず、監督管理部門の許可を得ることができず、商業上実行可能ではない。私たちが開発過程で私たちの任意の候補製品を成功的に推進できる保証はありません。あるいは承認されれば、私たちの任意の候補製品は商業化に成功することができます

私たちは候補製品パイプラインを作り続けたり、商業成功製品を開発する努力は成功しないかもしれません。もし私たちがもっと多くの候補製品を発見して開発することに成功できなければ、私たちのビジネス機会は制限されるかもしれない

私たちの戦略の一つはより多くの候補製品の臨床開発を決定して追求することだ。私たちの製品の組み合わせは現在4つのプロジェクトを含み、その中の1つは臨床開発段階にあり、残りは研究、発見と臨床前開発段階にある。神経変性疾患の確定、開発、監督管理の許可を得、その他の候補製品を商業化するためには大量の追加資金が必要であり、しかも薬物開発固有の失敗リスクが出現しやすい。他の候補製品の識別または獲得、開発中にこれらの他の候補製品のいずれかを推進し、そのような候補製品の商業化に成功するか、または他の候補製品を識別、取得、開発、または(承認された場合)他の候補製品を商業化するのに十分な資源を収集することができる保証を提供することはできません。もし私たちがより多くの候補製品を識別、獲得、開発、商業化することができなければ、私たちのビジネス機会は制限されるかもしれない

私たちは将来動物試験を行うことができないかもしれないし、他人と契約を結んで動物試験を行うことができないかもしれません。これは私たちの研究開発活動を損なう可能性があります。

薬物開発に関連するいくつかの法律法規は、人類に関する臨床試験を開始する前に、動物に私たちの候補製品をテストすることを要求している。動物実験活動は論争と否定的な宣伝のテーマだった。動物権利組織や他の組織や個人は、これらの分野で立法と規制を推進し、抗議や他の方法でこれらの活動を混乱させることで、動物実験活動を阻止しようとしている。もしこれらのグループの活動が成功すれば、私たちの研究と開発活動は中断または延期される可能性がある

我々は研究開発努力を神経変性疾患の治療に集中させ、これは薬物開発の面で限られた成功を収めた領域である。また、我々の候補製品は、新方法および新技術に基づいており、製品候補開発およびその後の規制承認の時間およびコストを予測することは困難である

著者らはパーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症とアルツハイマー病を含む神経変性疾患の解決に重点を置いている。生物製薬会社の神経変性疾患領域における努力は薬物開発における成功は限られている。パーキンソン病，筋萎縮性側索硬化症あるいはアルツハイマー病患者には有効な治療選択はほとんどない。私たちの未来の成功は私たちのエンジンプラットフォーム技術の成功開発と神経変性疾患の治療の候補製品に高度に依存している。もし承認され、開発と商業化されれば、神経変性疾患の治療のための候補製品は私たちを多くの挑戦に直面させ、候補製品の設計とFDAと他の監督管理機関の監督許可を得ることを含む、これらの監督管理機関は1セットの限られた前例しか依存できない

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私たちの方法は重要な洞察力に集中している、すなわちヒトタンパク質の誤ったフォールディングはほとんどの神経変性疾患の根源現象であり、酵母細胞において効率的にシミュレーションすることができる。酵母系からの発見はその後、成人幹細胞が誘導多能性幹細胞技術(IPSC)を用いて作製した罹患ヒト細胞株に変換された。この戦略は成功的であることが証明されないかもしれない。私たちは私たちの方法が安全で効果的、拡張可能、または利益になる満足できる治療製品を生成すると確信できない

また，薬物安全問題に対する公衆の見方は，新たな治療法や新しい治療法を採用することを含めて，被験者の臨床試験への参加意欲に悪影響を及ぼす可能性があり，あるいは承認されれば医師が我々の製品処方を処方する可能性がある

われわれは臨床試験で被験者を登録する際に困難に遭遇し，候補製品の開発を遅延あるいは阻害する可能性がある

任意の地理的領域の任意の時間帯における神経変性疾患の実際の人数を決定する正確な方法はない。全世界で6000万人以上が神経変性疾患を患っていると推定されている。神経変性疾患を有する実際の人数がわれわれが考えているより少ない場合には，臨床試験で被験者を募集する際に困難に遭遇し，候補製品の開発を遅らせる可能性がある。また，様々な他の理由から，被験者が我々の臨床試験を登録する際に困難に遭遇する可能性がある

•

バイオマーカー駆動の識別および/または疾患進行段階に関連するいくつかの高度に特定の基準を含むプロトコルで定義された被験者資格基準は、バイオマーカー駆動患者資格基準の同じ適応の競合臨床試験ではなく、我々の臨床試験資格に適合する患者集団をより大きく制限することができる

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監督管理機関が規定する資格要求は、条件を満たす患者の数を制限する可能性がある

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研究の主な終点を分析するために必要な研究全体の規模；

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研究対象と研究地点の接近度；

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本研究の設計は

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私たちは学術サイトを使って、臨床試験の実行と登録の管理に慣れていないかもしれません。

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医薬品の安全問題に対する一般の見方は

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私たちは適切な能力と経験を持つ臨床研究調査員を募集することができます。

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類似療法の競争的臨床試験あるいはわれわれ患者の資格基準に適合する患者群 ；

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他の利用可能な治療法および候補製品に対する研究されている候補製品の潜在的な優位性および副作用に対する臨床医および患者の見方

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患者の同意を得て維持する能力は

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臨床試験に参加した被験者を登録した被験者は，どのような理由でもこのような研究ができないリスク；および

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新冠肺炎の大流行は患者の登録と保留及び臨床試験地点の起動に与える影響である

私たちの臨床試験は私たちの候補製品が十分な安全性と有効性 を持っていることを証明できないかもしれません。これは規制承認と商業化の範囲を阻止、延期、あるいは制限します

規制機関が私たちの任意の候補製品の商業販売を承認する前に、他の要求を除いて、私たちの候補製品はbrの各目標適応において安全かつ有効であることを、長く、複雑で高価な臨床前研究と臨床試験によって証明しなければならない。各候補製品は、私たちの目標患者集団および私たちの目標用途において十分なリスクおよび収益状況を示さなければならない

臨床試験費用は高く，完成には数年かかるかもしれないし，われわれの結果自体も確定していない。臨床研究過程ではいつでも失敗する可能性がある。著者らの候補製品の臨床前研究結果は早期或いは後期臨床試験の結果を予測できない可能性があり、著者らの候補製品の早期臨床試験結果も後期臨床試験の結果を予測できない可能性がある。1組の対象または疾患適応における臨床試験結果は、別の対象または疾患適応で得られた結果を予測することができない可能性がある。ある場合、同一候補製品の異なる臨床試験間の安全性或いは有効性結果は有意差が存在する可能性があり、原因は非常に多く、方案に規定されている研究プログラムの変化、患者群の大きさとタイプの差異、br}の変化及び投与方案と他の臨床研究方案を遵守しないこと、及び臨床研究参加者の退学率を含む。臨床前研究と初歩的な臨床試験で進展を得たが、臨床試験後期段階の候補製品は必要な安全性と有効性を示すことができないかもしれない。生物製薬業界のいくつかの会社は治療効果或いは安全性の問題が乏しいため、後期臨床試験で重大な挫折を受け、早期研究で良好な結果を得たにもかかわらず。神経変性疾患の中で特にこのように、歴史的に見ると、これらの疾患の失敗率は他の疾患領域よりも高い。臨床試験を開始した候補製品 の多くは規制部門の商業化承認を得たことがない

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著者らは設計臨床試験の経験が限られており、臨床研究を設計と実行して上場承認を支持することができないかもしれない。私たちの現在の臨床試験あるいは他の未来の臨床試験が成功するかどうかは確認できない。また，我々の目標であるbr適応のいずれの臨床試験で観察されるいずれの安全問題においても，これらの適応および他の適応において規制部門の承認を得る候補製品の将来性を制限する可能性があり，これは我々の業務，財務状況，運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある

また，このような臨床試験が成功しても，FDAや外国規制機関が我々のように 結果を解読することは保証されず，候補製品を承認に提出する前に，より多くの研究が必要である可能性がある。研究結果がFDAまたは外国の規制機関を満足させてマーケティング申請を支援することができない場合、私たちは、候補製品の潜在的な承認を支援するために、入手できない可能性のある大量のリソースをかけて追加的な研究を行う必要があるかもしれない。たとえ私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、このような承認の条項は私たちの候補製品の範囲と用途を制限する可能性があり、これはそれらの商業的潜在力を制限する可能性がある

私たちは、予想されるスケジュール内に追加の臨床試験を開始するために、IND申請または関連改訂または同様の申請および改訂を米国国外で提出することができない可能性があり、たとえ可能であっても、規制機関は継続を許可しない可能性がある

私たちは予想された時間内に私たちの候補製品に未来のIND申請またはアメリカ以外の同様の申請を提出できないかもしれない。例えば、私たちは臨床前研究で製造遅延や他の遅延に遭遇するかもしれない。さらに、米国国外でINDまたは同様の申請を提出することがFDAまたは対応する規制機関が臨床試験の開始を許可するかどうか、または一旦開始すると、臨床試験の一時停止または終了をもたらすかどうかを決定することはできない。また，これらの規制機関がINDや同様の申請に規定されている臨床試験の設計·実施に同意しても，これらの規制機関が将来彼らの要求を変えないことは保証できない。これらの考慮は，既存のINDや同様の出願の修正として，あるいは新たな出願に適用するために，我々が提出可能な新しい臨床試験にも適用される。私たちが予想していた時間内にINDまたは同様の申請を提出できなかった場合や、私たちの試験の規制許可を得られなかった場合は、臨床試験を適時に完成させたり、私たちの製品を商業化することを阻止するかもしれません

より多くの患者データが利用可能であることに伴い、著者らの臨床試験中に時々発表或いは公表した臨時データ、背線データ、初歩データと初歩データは変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある

私たちは時々私たちの臨床試験の初歩的または主要なデータを公開するかもしれない。これらのデータは当時利用可能なデータの初歩的な分析に基づいて、特定の試験に関連するデータをより全面的に審査した後、結果および関連する発見と結論が変化する可能性がある。私たちはまた、そのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的に評価する機会がないか、または完全に評価する機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を下した。したがって、他のデータが受信され、十分に評価されると、我々の報告の裏線または予備結果は、同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり、または異なる結論または考慮要因が、これらの結果を限定する可能性がある。TOPLINE データはまだ監査と検証手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前に発表した予備データと実質的に異なることを招く可能性がある。したがって、最終 データが利用可能になる前に、バックラインデータを慎重に見るべきである。私たちはまた臨床試験の中間データを時々開示するかもしれない。我々が完成する可能性のある臨床試験の中期データは，br患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い，あるいはわれわれの臨床試験の患者が他の治療を継続するにつれて実質的に変化する可能性がある。初期または中期データと最終データとの間の不利な違いは、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。

さらに、開示された特定の臨床試験に関する情報を選択することは、一般的なbr}の広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある

もし私たちが報告した中期、バックライン、または予備データが実際または最終結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、将来性、または財務状況を損なう可能性がある

私たちの候補製品は深刻な不良事件或いはその他の不良副作用を招く可能性があり、その規制承認を遅延或いは阻止し、承認されたラベルの商業イメージを制限し、あるいは上場承認(ある場合)後に深刻な負の結果を招く可能性がある

私たちの候補製品によって引き起こされる深刻な有害事象または他の不良副作用は、私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招く可能性があり、より厳格なラベルやFDAまたは他の規制機関が規制の承認を遅延または拒否する可能性がある

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また，臨床試験の本質は，限られた曝露時間内に潜在的な患者集団のサンプルを使用することである。候補製品のまれで深刻な副作用は、候補製品に接触する患者の数が著しく増加した場合にのみ発見される可能性がある。もし私たちの候補製品が発売許可を得て、私たちまたは他の がこのような候補製品(または任意の他の類似製品)が承認された後に生じる不良副作用を発見すれば、多くの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある：

•

規制部門は、このような候補製品の承認を一時停止、撤回、または制限することができる；

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規制当局は、ブロック警告またはタブーのようなラベル宣言の追加を要求するかもしれない

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私たちはこのような製品の流通や管理方法の変更を要求されるかもしれない

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私たちは追加的な発売後の研究と監督を要求されるかもしれない

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リスク評価と緩和策(REMS？)を実施するか、またはそのような副作用のリスクを概説し、患者に配布する薬物ガイドラインを作成する必要があるかもしれない

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私たちは規制調査と政府の法執行行動の影響を受けるかもしれない

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臨床研究中の被験者は重篤あるいは予期しない薬物関連副作用が出現する可能性がある；

•

私たちは追加的な臨床試験を要求したり、製品開発計画を放棄したりすることを決定または規制するかもしれない

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私たちはこれらの製品を市場から除去することに決めたかもしれません

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私たちは起訴され、私たちの製品に接触したり服用したりした個人による傷害に責任を負うかもしれない。

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製品の競争力が低下する可能性があります

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私たちの名声は損なわれるかもしれない

これらの事件のいずれも、影響を受けた候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止することができ、候補製品の商業化コストを大幅に増加させる可能性があり、候補製品を商業化し、収入を創出する能力に著しく影響する可能性がある

私たちの候補製品の臨床試験の開始または完了過程における失敗または遅延、または不明確または負の結果は、私たちのコストを増加させる可能性があり、収入を創出し、業務を継続する能力を遅延、阻止、または制限する可能性がある

私たちのどの臨床試験が予定通りに開始または完了するかどうかはわかりませんが、もしあれば、臨床試験の開始と完成は様々な原因で延期または阻止される可能性があります

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FDAまたは他の規制機関は、私たちまたは私たちの調査者が私たちが計画した臨床試験を開始すること、または私たちが開始する可能性のある他の臨床試験を開始することを許可しないかもしれませんか、または私たちの臨床試験を一時停止する可能性があります。例えば、強制的な臨床一時停止；

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新薬(IND？)申請の承認を遅延させるか、または必要とする可能性のある追加研究新薬(IND？)の承認を受ける

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臨床試験や前臨床研究を続けるのに十分な資金が不足しています

•

我々の前臨床研究と臨床試験の結果は陰性であった

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遅延と期待契約研究組織(CRO)と臨床研究場所は受け入れられる条項について合意したり、合意に達しなかったりし、これらの組織と臨床研究地点の条項は広範な交渉を行うことができ、異なるCROと研究地点は大きく異なる可能性がある

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候補製品または臨床試験を行うために必要な他の材料の数または品質が不足しており、例えば、十分な供給された完成薬の製造を遅延させる

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倫理委員会や機関審査委員会(IRB)の承認を得ることは困難であり、1つ以上の予想される場所で臨床研究を行うことはできない

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被験者の臨床試験への挑戦、被験者と研究場所の接近度、臨床研究の資格基準、臨床研究案の性質、関連疾患が承認された有効な治療方法、およびbr適応のような他の臨床研究計画の競争を募集·募集した

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被験者は臨床研究において重篤あるいは予期しない薬物関連副作用が出現した；

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私たちは追加的な臨床試験を要求したり、製品開発計画を放棄したりすることを決定または規制するかもしれない

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必要であれば，臨床研究で使用されている任意の端末を遅延検証または検証できない；

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FDAは私たちの臨床研究設計と臨床試験データの解釈に同意しないかもしれないし、承認要求を変更する可能性があります。私たちの臨床試験設計を審査してコメントした後でもそうです

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安全性や治療効果の問題を引き起こす他のα−シヌクレイン依存療法からの臨床前または臨床試験の報告；

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すでに臨床研究に参加した被験者を保留することは困難であるが、臨床試験の厳しさ、治療効果の不足、副作用、個人問題或いは興味喪失により脱退しやすい可能性がある

臨床試験も中期結果の不明確或いは負のため延期或いは終了する可能性がある。さらに、臨床研究は、我々、FDA、IRBs、またはこのような臨床研究を行う倫理委員会、関連する臨床研究を監視するデータ、および安全監視委員会(DSMB)または他の規制機関によって一時停止または終了することができる

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法規の要求或いは著者らの臨床方案に従って臨床研究を行っていない；

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FDA或いは他の監督機関は臨床研究操作或いは研究場所の検査、欠陥或いは違反行為を発見し、臨床一時停止の実施に応答することを含む是正措置を要求する

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我々の臨床前研究または臨床試験で発見可能な任意の問題、br}副作用または有効性の欠如を含む、予見不可能な安全問題

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政府の規制や行政行為の変化

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臨床用品の問題

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臨床試験を継続するのに十分な資金が足りない

私たちは未来に私たちのいくつかの候補製品のために孤児薬の指定や独占経営権を求めるかもしれない。もし私たちの競争相手が私たちの候補製品と同じ薬物と治療と同じ適応を構成する製品の孤立br薬品の独占経営権を得ることができれば、私たちは長い間競争相手の製品に適用規制機関の承認を得ることができないかもしれません。

私たちは未来に私たちのいくつかの候補製品のために孤児薬の指定や独占経営権を求めるかもしれない。米国とEUを含むいくつかの司法管轄区の規制機関は、比較的少ない患者集団の治療を目的とした薬物と生物製品を孤児薬物として指定する可能性がある。1983年の“孤児医薬品法”によれば、FDAは、米国での患者数が200，000人未満であるか、または米国での患者数が200，000人を超えることが定義されている稀な疾患または状態を治療するための候補製品をbr孤児薬に指定することができ、米国での販売が開発薬のコストを回収することを合理的に予想することができない。EUでは、欧州委員会は、EMA孤児薬物製品委員会の提案に基づいて、生命または慢性衰弱疾患を脅かす製品の診断、予防または治療を促進するための孤児薬物指定を承認し、EU 10，000人当たり5人以下に影響を与える。さらに、生命に危害を及ぼす、深刻な虚弱または深刻かつ慢性疾患の診断、予防または治療のための製品、およびインセンティブがない場合、EUにおける薬剤の販売は、薬剤または生物製品を開発するための必要な投資が不合理であることを証明するのに十分ではない可能性が高く、孤児の称号が付与されるであろう

もし私たちが私たちの候補製品のために孤児薬物指定を申請すれば、FDAまたは欧州委員会が私たちの任意の候補製品のこのような指定を承認する保証はありません。また、孤児薬物指定は、どの規制機関が候補製品の規制審査または最終承認を加速するかを保証するものではなく、どの規制機関が同じ適応を処理する他社の候補製品に孤児薬物指定を付与する能力も制限しない

一般に、孤児薬物指定を有する候補製品 が、指定された適応を有する最初の発売許可を得た場合、製品は、同じ適応を有する同じ薬物を構成する製品の別のマーケティング申請を阻止するために、FDAまたは欧州委員会がマーケティング排他期間内に同じ適応を治療することを阻止する市場排他的期間を有する権利がある。もし他のスポンサーが私たちの前にこのような承認を得た場合(私たちのbr孤児薬物名にかかわらず)、私たちは適用された専門期間内に私たちの製品の発売許可を得ることが禁止されます。適用期間は米国では7年、EUでは10年。1つの製品が指定された孤児薬の基準を満たしていない場合、またはその製品が十分な収益性を有している場合、市場独占経営がもはや合理的でない場合、EUの独占経営期間を6年に短縮することができる。任意の規制機関が、指定された要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者が稀な疾患患者またはbr障害患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証できない場合、孤児薬物独占性 を撤回することができる

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候補製品の孤立薬物排他性を獲得しても，この排他性は競合から候補製品を効果的に保護できない可能性があり，異なる薬物が同じ条件で承認される可能性があるからである。米国では、1つの孤児薬物が承認された後であっても、FDA が別の薬剤が同じ薬剤ではないと結論した場合、または臨床的により安全で、より有効であることが証明された場合、FDAはその後、同じ疾患の治療に別の薬剤を承認する可能性がある

私たちは現在、将来私たちの候補製品のためにアメリカ以外で臨床試験を行っているかもしれませんが、FDAや類似の外国規制機関はこのような試験のデータを受け入れないかもしれません

私たちは現在、将来的にもアメリカ以外でより多くの臨床試験を行う可能性があり、ヨーロッパや他の外国司法管轄区を含めている。FDAが米国国外で行った臨床試験を受けた試験データは何らかの条件によって制限される可能性がある。米国国外で行われた臨床試験のデータが米国での上場承認の唯一の根拠となることを意図している場合、FDAは通常、(I)データがアメリカの人口とアメリカの医療実践に適用されない限り、外国データのみに基づいて申請を承認しない。(Ii)試験は公認能力を有する臨床研究者によって行われる。および(Iii)データは、FDAによる現場検査を必要とすることなく、有効であると考えることができ、または、FDAがこのような検査を行う必要があると考える場合、FDAは、現場検査または他の適切な手段でデータを検証することができる。そのほか、十分な患者群と統計能力を含むFDAの臨床試験要求を満たさなければならない。多くの外国の規制機関もまた似たような承認要求を持っている。また、このような外国裁判は、裁判を行う外国司法管轄区域に適用される現地法によって管轄される。FDAや同様の外国規制機関が米国や適用司法管轄区域以外で行われた試験データを受け入れることは保証されない。FDAや同様の外国の規制機関がこのようなデータを受け入れない場合、追加の試験が必要になり、これは高価で時間がかかり、私たちの業務計画のbr方面が遅延することになり、これは、私たちの製品候補が適用司法管轄区域で商業化承認を得られない可能性がある

著者らの候補製品の臨床前研究と臨床試験の間、法規要求、FDA指導或いは意外な事件はbrが発生する可能性があり、これは臨床前或いは臨床研究方案の変更或いは追加の臨床前或いは臨床研究要求を招く可能性があり、これは私たちのコストを増加させ、そして私たちの開発スケジュールを延期する可能性がある

著者らの臨床前研究と臨床試験期間中、法規要求、FDA指導或いは意外事件の変化は著者らに臨床前研究と臨床試験方案の修正を迫る可能性があり、あるいはFDAは追加の臨床前研究と臨床試験要求を強制的に実施する可能性がある。我々の臨床研究プログラムを修正または変更することは、FDAおよびIRBsの審査および承認を再提出する必要があり、これは、コスト、時間、または臨床試験の成功に悪影響を及ぼす可能性がある。同様に、著者らの臨床前研究に対する修正はコスト、時間或いはこれらの臨床前研究の成功に不利な影響を与える可能性がある。もし私たちが遅延に遭遇した場合、私たちの任意の臨床前研究または臨床試験を完了または終了するか、または追加の臨床前研究または臨床試験を要求された場合、私たちの候補製品の商業的将来性が損なわれる可能性があり、私たちが製品収入を作る能力は延期されるだろう

将来的には、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を販売およびマーケティングするために、販売およびマーケティング能力を確立することや、第三者と合意することができず、これらの候補製品が承認された場合、商業化に成功できない可能性がある

私たちは現在薬品を販売し、マーケティングし、流通するインフラを持っていない。私たちの候補製品をマーケティングするために、FDAまたは任意の他の規制機関の承認を得た場合、私たちは、販売、マーケティング、管理、および他の非技術的能力を確立し、または第三者とこれらのサービスを実行するように手配しなければなりません。私たち自身のビジネス能力を確立し、第三者とこのようなサービスを実行する計画を達成することはリスクと関連がある。例えば、販売員の募集と訓練や専門員の精算は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティングおよび他の商業化能力の候補製品の商業発表が何らかの理由で遅延または発生していない場合、私たちはこれらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用がかかるかもしれないし、もし私たちが私たちの商業化者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失するだろう

もし私たちが第三者と合意して、販売、マーケティング、商業支援、流通サービスを実行すれば、私たちの製品収入または製品収入の収益力は、私たちが自分たちが開発した任意の製品をマーケティングし、販売することよりも低いかもしれません。さらに、私たちは私たちの候補製品を商業化する計画を第三者と達成することに成功できないかもしれないし、私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれない。私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどないかもしれません。彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが商業化能力を確立することに成功できなければ、私たち自身も第三者と協力して、私たちの候補製品が承認されれば、私たちはそれを商業化することに成功しないだろう

もし私たちが独立して、または第三者と十分な販売、マーケティング、および流通能力を確立できない場合、または私たちが商業的に合理的な条項でそうすることができない場合、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しは実質的な悪影響を受けるだろう

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私たちの候補製品が市場承認を得ても、私たちの候補製品は医師、患者、医療支払者、医療界の他の人の広い市場で受け入れられない可能性があり、これは彼らの販売から得られる収入を制限するだろう

私たちの候補製品の商業成功は、FDAまたは他の適用規制機関の承認を得たら、医学界(医師、患者、医療支払者を含む)の私たちの候補製品に対する認知度と受容度に依存する。もし私たちの候補製品が承認されたが、医師、患者、医療支払者、および医療界の他の人の十分な受け入れを得られなければ、私たちは利益を達成したり維持したりするのに十分な収入を生み出すことができないかもしれない。市場が私たちの候補製品を受け入れるかどうかは、承認されれば、 を含む一連の要素に依存する

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他の利用可能な療法と比較して、私たちが承認した候補製品の安全性、有効性、および他の潜在的な利点

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FDAまたは他の適用規制機関は、私たちの候補製品承認のラベルに含まれる制限または警告；

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私たちの製品を他の薬と一緒に使用する制限はありません

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私たちの製品に関連するどんな副作用の流行率と深刻さは

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あるタイプの患者は私たちの製品を服用できません

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私たちの候補製品が承認された臨床適応

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承認されたか、または近い将来に商業的に使用される予定の代替療法の供給状況

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現在の治療レジメンまたは代替療法(将来の代替療法を含む)に対する私たちが承認した候補製品の潜在的な利点および知覚的利点；

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目標患者群の規模と，目標患者群が新たな治療法を試みる意欲と，医師がこれらの治療法を処方する意欲

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マーケティングと流通支援の実力と競争製品が市場に参入するタイミング；

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私たちの製品や競争相手の製品や治療法を宣伝します

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価格と費用対効果

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私たちの販売とマーケティング戦略の有効性

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私たちは販売とマーケティングを通じて製品の知名度を高める能力を高めるために努力しています

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私たちは十分な第三者支払者保険や補償を得ることができます

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患者の支払い意欲 自腹を切る第三者支払者保険がない場合

もし私たちの候補製品が承認されたが、患者、医者、支払人の十分な程度の受け入れが得られなければ、私たちは私たちが承認した候補製品から十分なbr収入を得て利益を達成または維持することができないかもしれない。精算を承認する前に、医療支払者は、私たちの候補製品がこれらの目標適応の治療に加え、患者に増量健康福祉を提供することを証明することを要求するかもしれない。私たちの教育医療界と第三者支払者が私たちの候補製品のメリットを知る努力には大量の資源が必要かもしれませんし、決して成功しないかもしれません

私たちは技術と科学が急速に変化する環境で激しい競争に直面しており、私たちの競争相手は、私たちがより安全で、より先進的で、より効果的な療法を行う前に規制部門の承認を得る可能性があり、これは、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の能力に悪影響を与え、最終的には私たちの財務状況 を損なう可能性がある

新薬製品の開発と商業化競争は激しい。そのほか、神経変性疾患領域の特徴は競争が激しく、日々激しくなり、知的財産権を強く強調することである。将来的に開発や商業化を求める任意の候補製品について、世界の主要な製薬会社、専門製薬会社、バイオテクノロジー会社からの競争に直面する可能性がある。潜在的な競争相手はまた学術機構、政府機関とその他の公共と個人研究組織を含み、これらの組織は研究を展開し、特許保護を求め、研究、開発、製造と商業化のための協力手配を確立する

多くの大手製薬やバイオテクノロジー会社は現在神経変性疾患の適応を治療するための製品を開発しており，パーキンソン病，ALS，アルツハイマー病を含むこれらの適応について研究計画がある。私たちの知る限り、神経変性疾患の分野で治療法を開発している会社には、AbbVie、アスリーカン、Biogen、百時美施貴宝、礼来、グラクソ史克、ジョンソン、ノワール、ロ氏、サイノフィ、武田などの大量の財務資源を持つ大企業が含まれている。神経変性疾患の適応に対する他社からの競争に加えて、我々が開発する可能性のあるいかなる製品も、遺伝子編集療法のような他のタイプの療法からの競争に直面する可能性がある

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私たちの多くの既存または潜在的な競争相手は、単独またはその戦略パートナーと協力しても、研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験を行い、監督管理許可とマーケティング許可を得た製品の面で、私たちよりも多くの財務資源と専門知識を持っている。製薬とバイオテクノロジー業界の合併と買収は、より多くの資源を私たちの数の少ない競争相手に集中させる可能性がある。規模が小さいか早い段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大企業や成熟会社との連携で手配されている。これらの競争相手はまた合格した科学と管理人員を募集と維持し、臨床試験のために臨床研究サイトと患者登録を構築し、そして著者らの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する面で著者らと競争を展開している。もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のあるどの製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、より安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。さらに、現在承認されている製品は神経変性疾患の治療適応の治療に応用されている可能性があり、これはこのような製品が監督管理と市場タイミングにおいて私たちの任意の候補製品よりも顕著な優勢を持っている可能性がある。私たちの競争相手は、私たちよりも早くFDAや他の規制機関の製品の承認を得ることができ、私たちの候補製品に対するFDAの指示の孤立製品の独占経営権を得ることができ、これは、私たちの競争相手が市場に入る前に強力な市場地位を確立することができるかもしれません。また…, 私たちの競争相手が開発した製品や技術は私たちの潜在的な候補製品を経済的あるいは時代遅れにするかもしれません。私たちは競争相手に対して開発した任意の候補製品をマーケティングすることができないかもしれません。

さらに、私たちは、私たちの競争相手製品に関連する特許の範囲、所有権、有効性、および/または実行可能な訴訟または他の訴訟に直面する可能性があり、私たちの競争相手は、私たちの製品の侵害、流用、または他の方法で彼らの知的財産権を侵害したと主張するかもしれない。私たちの競争相手の製品供給は、私たちが開発し商業化する可能性のある任意の製品の需要と私たちが受け取ることができる価格を制限するかもしれません。私たちの知的財産権に関連した危険を参照してください

現在、新冠肺炎の流行及び未来の他の高伝染性或いは伝染性疾病の爆発は著者らの研究開発と未来の潜在的な商業化努力を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させ、そして私たちの業務、財務状況と運営結果に実質的な不利な影響を与える可能性がある

広範な業務や経済的中断は、我々が行っていることや計画中の研究や開発活動に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば，2019年12月，1種の新型コロナウイルス株が中国で武漢で暴発し，その後米国を含む複数の他の国に広がった。これまで、新冠肺炎の疫病はすでにアメリカと全世界経済に重大な破壊をもたらし、そして金融市場の著しい変動と負の圧力をもたらした。疫病の全世界的な影響は絶えず変化しており、更に多くのウィルス病例の発見に伴い、アメリカを含む多くの国はすでに措置を取り、隔離、旅行制限と強制閉鎖企業を実施した。私たちまたは私たちと接触している第三者が業務を展開している場所を含むいくつかの州および都市は、隔離、旅行制限、避難所ルール、運営を継続する可能性のあるビジネスタイプの制限、および/または継続可能な建築プロジェクトタイプの制限を確立することにも反応します

新冠肺炎はどの程度著者らの臨床前研究或いは臨床試験操作に影響する可能性があり、これは未来の事態の発展に依存し、これらの事態の発展は非常に高い不確定性を持っており、例えば疫病の持続時間、新冠肺炎の重症度或いは新冠肺炎を抑制と治療する行動の有効性を自信を持って予測できない。全世界における新冠肺炎の持続的な伝播は私たちの患者の募集と維持及び主要な調査人員と現場スタッフの能力を含む、アメリカでの前臨床研究或いは臨床試験運営に不利な影響を与える可能性があり、もし彼らのいる地域で疫病が発生すれば、医療保健提供者として、彼らはすでに新冠肺炎への接触を増加したかもしれない。新冠肺炎は影響を受けた地域に位置する第三者CROの従業員にも影響を与える可能性があり、著者らはこれらのCROに依存して臨床試験を行った。新冠肺炎が患者の登録または治療に与えるいかなる負の影響、あるいは私たちの現在の候補製品と任意の未来の候補製品の実行は、臨床試験活動のコストの高い遅延を招く可能性があり、これは私たちの監督部門の許可を得て、私たちの現在の候補製品と任意の未来の候補製品を商業化する能力に悪影響を与え、私たちの運営費用を増加させ、私たちの財務業績に重大な不利な影響を与える可能性がある

そのほか、新冠肺炎の爆発は著者らのYTX-7739単用量漸増用量試験の一期遅延を招き、そして試験地点の資源が臨床試験の進行から新冠肺炎の大流行に転換することによる募集遅延を含む著者らの他の臨床試験の遅延を招く可能性がある。肝心な臨床試験活動、例えば現場モニタリングは、旅行制限によって中断する可能性があり、もし隔離或いは旅行制限が患者の流動或いは医療サービスを中断する場合、一部の患者は著者らの試験に参加することを登録したくない或いはbr}臨床試験方案を遵守できない可能性があり、これは著者らの臨床試験或いは臨床試験結果を発表する能力を遅らせる。新冠肺炎や他の伝染病の伝播はまた私たちの第三者メーカーの運営にマイナス影響を与える可能性があり、これは私たちの現在の候補製品および将来の候補製品の供給遅延または中断を招く可能性がある。また、従業員に対するウイルスのリスクを最小限に抑えることを支援するための一時的な予防措置をとる可能性があり、すべての従業員に遠隔勤務を一時的に要求すること、世界各地での従業員のすべての不要な旅行を一時的に停止すること、および従業員の業界活動や対面作業関連会議への参加を奨励しないことが、我々の業務に悪影響を及ぼす可能性がある

私たちは現在どんな潜在的な業務閉鎖や中断の範囲と深刻さを予測することができない。しかし、私たちまたは私たちと契約した任意の第三者 が停止や他の業務中断に遭遇した場合、現在計画されている方法やスケジュールに従って業務を展開する能力は実質的な負の影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務および私たちの運営結果や財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります

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私たちの規制承認と他の法律コンプライアンス事項に関連するリスク

FDAと類似した外国監督管理機関の監督管理審査過程は冗長で、時間がかかり、しかも本質的に予測不可能である。もし私たちが最終的に規制機関の候補製品の承認を得ることができなければ、私たちは製品収入を生むことができなくなり、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう

FDAおよび類似の外国規制機関の承認を得るのに要する時間は予測不可能であり、通常、臨床試験開始後数年後に必要であり、関連する候補製品のタイプ、複雑性、および新規性を含む多くの要素に依存する。さらに、候補製品の臨床開発過程において、承認政策、法規、または承認を得るために必要な臨床データのタイプおよび数が変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性があり、承認遅延または不承認申請の決定を招く可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請を受け入れることを拒否することができ、著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他の研究を行う必要があることを決定することもできる。私たちはまだbrの候補製品の規制承認を提出または獲得していません。私たちの既存の候補製品または私たちが将来開発を求める可能性のあるどの製品候補も決して規制承認を得ないかもしれません

私たちの候補製品の申請は、多くの理由で、以下の理由を含むが、これらに限定されないが、規制部門の承認を得ることができない可能性がある

•

FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの臨床試験の設計、実施、または結果に同意しないかもしれない

•

FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの候補製品が提案された適応に安全ではなく、br}に有効であるか、または不良または意外な副作用、毒性、または他の特徴を有し、上場承認を得ることができないように、または商業用途を阻止または制限することを決定するかもしれない

•

臨床計画で研究されている人たちは広くて代表的ではないかもしれないし、私たちが承認を求めるすべての人々の有効性と安全性を確保するのに十分ではないかもしれない

•

FDAまたは同様の外国の規制機関は、前臨床研究または臨床試験データの解釈に同意しないかもしれない

•

我々の候補製品の臨床試験から収集されたデータは、秘密協定の提出または他の提出をサポートするのに十分ではないか、または米国または他の場所の規制承認を得るのに十分ではない可能性がある

•

私たちが提案した適応における候補製品のリスク/収益率が受け入れられることをFDAまたは同様の外国の規制機関に証明することはできないかもしれない

•

FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちと臨床および商業供給契約を締結した第三者メーカーの製造プロセス、試験手順、および規範または施設に欠陥があるか、または承認できないことを発見する可能性がある

•

FDAなどの外国規制機関の承認政策や法規は大きく変化する可能性があり、私たちの臨床データは承認を得るのに十分ではない

この長い承認過程と、臨床試験結果の予測不可能性は、規制部門の承認を得ることができず、私たちのどの候補製品も市場に出すことができず、私たちの業務、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性がある

私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、私たちの製品は広範な規制審査を受けるだろう

私たちの候補製品が発売許可を得ても、規制機関は私たちの候補製品に重大な制限を加える可能性があり、用途やマーケティングを指定したり、コストの高い承認後の研究に持続的な要求を加えたりする可能性がある。もし私たちの任意の候補製品が承認されたら、それらは製造、ラベル、包装、貯蔵、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、発売後研究及び安全性、有効性とその他の発売後情報を提出することを含む持続的な法規要求を遵守し、アメリカ連邦と州の要求及び外国監督機関のようなbr要求を含む

製造業者および製造工場は、例えば、品質管理および製造プロセスが現在の良好な製造規範(cGMP？)法規に適合することを保証することを含む、FDAおよび同様の外国規制機関によって適用される広範な要件を遵守しなければならない。したがって、我々と私たちの契約製造業者は、cGMPの遵守状況および任意の新薬申請(NDA？)または同様の上場承認における承諾の遵守状況を評価するために、持続的な審査および検査を受ける。したがって、私たち と他の私たちと協力している人は、製造、生産、品質管理を含むすべてのコンプライアンス分野に時間、お金、エネルギーを投入し続けなければならない

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