添付ファイル99.1
ベライト生物社は第3段階臨床試験を完了し、テラベト(LBS−008)を用いた乾性AMDの治療を計画している
| · | テラベルテ(a/k/a LBS-008)はベレット生物会社の経口錠剤であり、Stargardt病(STGD 1)と乾性老年性黄斑変性(Dry AMD)患者の疾病進展を緩和することを目的としている |
| · | STGD 1や乾性AMDを治療する方法はまだ承認されていません |
| · | 現在，青少年STGD 1患者に対する2年間の第2段階研究が行われており，青少年STGD 1患者に対する世界第3段階研究(Br)(Dragon研究)が被験者を募集している |
| · | 第2段階STGD 1研究が行われている12ヶ月間の中期データは、病変の増加停止または減速を示し続けている |
| · | テラベトはすでにアメリカで快速薬物称号と稀な小児科疾患の称号を獲得し、アメリカとヨーロッパでSTGD 1孤児薬物称号を獲得した |
サンディエゴ、2022年11月18日-ベリート生物会社(ナスダック：BLTE)、サンディエゴに本部を置く現在治療できない眼疾患に対する臨床段階生物製薬薬物開発会社は、今日FDAと検討した後、計画中の3期臨床試験の研究設計を決定し、乾燥AMDに関連する地理的萎縮(GA)患者に対するブチルベラベミン(a/k/a LBS-008)の治療効果と安全性を評価することを発表した。
著者らは著者らの3期乾性AMD研究を開始でき、乾性AMDによる視力喪失患者に早期介入、1日1回の経口治療を提供することができたことを非常に喜んでいる。テラベルテの安全性と有効性は現在STGD 1患者の2期研究と3期研究で評価されている。Br}GAとSTGD 1疾患進展の共通原因はビタミンA細胞毒性副産物の異常蓄積であることを考慮すると、著者らはGA患者におけるチラベランの積極的な結果に対して楽観的である。
3期展開型乾性AMD研究の概要
| · | この2年間の展望性無作為研究(2：1、有効：プラセボ)、二重盲検、プラセボ対照研究は毎日チラベミン内服の治療効果と安全性を評価することを目的とした。 |
| · | 世界の複数のセンターの少なくとも300人のGA患者は2023年上半期に登録を開始する予定だ。 |
| · | 主な終点はプラセボと比較してGA病変の大きさがベースラインから24カ月目までの 変化である。 |
| · | 研究中期に治療効果と安全性の中期分析を行う予定である。 |
医学博士、理科修士、FARVO、FASRS眼科教授、バイルス眼科研究所、スタンフォード大学医学教授の阮全棟氏は“末期GAを有する患者が失明する可能性があることを知っており、網膜組織が依然として不可逆的な損害を防ぐために生きていることを知っている場合、早期介入を行うことが重要である。私たちはテラベルテがGA患者の潜在的な非侵襲性経口治療の第3段階研究として評価し、非常に喜んで鼓舞している”と述べた。
Tinlarebant (a/k/a LBS-008)について
チラベートは新型の経口療法であり、早期干与措置としてビタミンA類毒素(ビスレチノイン酸)の蓄積を防止し、これらの毒素はSTGD 1を招き、乾性AMDの発病機序に参与することを目的としている。レチノイン酸はビタミンAの視覚周期における副産物である。テラベートは血清RBP 4レベルを低下させることで機能し，RBP 4はレチノールを眼に輸送する担体蛋白である。眼に入るレチノールの量を調節することにより、テラベイトは二次元A酸類化合物の形成を減少させて網膜組織の健康を保護する。
Stargardt病について
STGD 1は成人と児童の中で最もよく見られる遺伝性網膜栄養不良(ファジー或いは中央視力喪失を招く)である。この疾患は1種の機能失調の網膜特異性蛋白(ABCA 4)によって引き起こされ、それはビタミンAの細胞毒性副産物の網膜早期異常蓄積を招き、網膜細胞死亡と進行性視力喪失を招く。現在のところ承認されたSTGD 1治療法は得られていない。
乾性加齢黄斑変性について
アメリカでは、乾性AMDは視力喪失を引き起こす主要な原因である。乾性AMDは異質性の病因を持つが、STGD 1に類似した病理生理機序、すなわち細胞毒性を過剰に蓄積した二次元A酸による網膜細胞死亡と視力喪失を示す。推定によると、アメリカには1100万人の乾性AMD患者がおり、全世界に1.96億人を超える患者がおり、全世界の直接医療コストは2550億ドルと推定されている。乾性AMDの深刻な視力を脅かす形式は地理的萎縮症であり、その特徴は網膜色素上皮と潜在的な脈絡膜毛細血管が進行性萎縮し、その後網膜内光受容体が喪失し、視力障害を持続することである。全世界で800万人以上がGAの影響を受けており，すべてのAMD患者の約20%を占めている。先進国の年齢負担の増加に伴い、GAの発病率は上昇すると予想される。乾性AMDを治療する方法は現在のところ承認されていない。
ベリート生物会社について
Belite Bioはサンディエゴに本部を置く臨床段階生物製薬開発会社であり、目標は現在治療できない眼部疾患、例えば萎縮性老年性黄斑変性(通称乾性AMD)とSTGD 1、及び代謝性疾患である。より多くの情報は、Twitter、Instagram、LinkedIn、Facebookで私たちに注目したり、www.beliteBio.comにアクセスしてください。
前向きな陳述に関する重要な警告
本プレスリリースは、臨床データが患者に与える潜在的な影響、臨床前活動、臨床開発、規制マイルストーンおよび候補製品の商業化における臨床データの潜在的な影響、および予想されるbr}陳述、ならびに“意図”、“目標”、“将”、“予想”および類似の表現を含む任意の他の陳述を含む前向きな陳述を含む。様々な重要な要素のため、実際のbr結果は展望性陳述に示された結果と大きく異なる可能性があり、これらの要素はBelite Bioがその候補薬物の安全性と有効性を証明する能力を含むが、その候補薬物の臨床結果はさらなる開発或いは規制承認を支持しない可能性がある；br}関連監督機関はBelite Bio候補薬物の規制承認に関する決定の内容と時間を含む。乾燥AMDの治療におけるチラベトの潜在的治療効果、およびBelite Bioが米国証券取引委員会に提出した文書中の“リスク要因”の部分的により十分に議論されたリスク。すべての前向き陳述は、Belite Bioが現在把握している情報に基づいており、Belite Bioは、法的に別の要求がない限り、新しい情報、未来のイベント、または他の理由でいかなる前向き陳述を公開更新または修正することもない、任意の前向き陳述を公開更新または修正する義務を負わない。
メディアと投資家の関係連絡先：
Eメール：ir@beliteBio.com
ティム·マッカーシー/Tim@lifescivisors.com