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DohmeCorpMembers2022-09-300001126234アメリカ-公認会計基準：連携性手配メンバーSRT：最小メンバ数NLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembers2022-01-012022-09-300001126234アメリカ-公認会計基準：連携性手配メンバーSRT：最大メンバ数NLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembers2022-01-012022-09-300001126234アメリカ-公認会計基準：連携性手配メンバーNLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembers2014-11-300001126234アメリカ-公認会計基準：連携性手配メンバーNLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembers2020-03-180001126234アメリカ-公認会計基準：連携性手配メンバーNLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembersNLNK：PRV転送プロトコルのメンバーUS-GAAP：DisposalGroupeldForSaleOrDisposedOfBySaleNotDisContinedOperationsMember2020-07-27NLNK：分割払い0001126234アメリカ-公認会計基準：連携性手配メンバーNLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembers2020-07-270001126234アメリカ-公認会計基準：連携性手配メンバーNLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembersNLNK：PRV転送プロトコルのメンバーUS-GAAP：DisposalGroupeldForSaleOrDisposedOfBySaleNotDisContinedOperationsMember2020-07-012020-09-300001126234アメリカ-公認会計基準：連携性手配メンバーNLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembersNLNK：PRV転送プロトコルのメンバーUS-GAAP：DisposalGroupeldForSaleOrDisposedOfBySaleNotDisContinedOperationsMember2021-01-110001126234NLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembersUS-GAAP：ライセンスとサービスメンバー2022-07-012022-09-300001126234NLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembersUS-GAAP：ライセンスとサービスメンバー2021-07-012021-09-300001126234NLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembersUS-GAAP：ライセンスとサービスメンバー2022-01-012022-09-300001126234NLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembersUS-GAAP：ライセンスとサービスメンバー2021-01-012021-09-300001126234US-GAAP：RoyaltyMemberNLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembers2022-07-012022-09-300001126234US-GAAP：RoyaltyMemberNLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembers2021-07-012021-09-300001126234US-GAAP：RoyaltyMemberNLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembers2022-01-012022-09-300001126234US-GAAP：RoyaltyMemberNLNK：MerckSharpeand DohmeCorpMembers2021-01-012021-09-300001126234NLNK：A 2009株式インセンティブ計画メンバー2022-01-012022-09-300001126234NLNK：A 2009株式インセンティブ計画メンバー2019-05-092019-05-090001126234NLNK：A 2009株式インセンティブ計画メンバー2022-09-300001126234NLNK：A 2010非従業員株式オプション計画メンバー2022-09-300001126234アメリカ公認会計基準：従業員ストックメンバーNLNK：A 2010従業員株式調達計画メンバー2022-01-012022-09-300001126234NLNK：A 2010従業員株式調達計画メンバー2022-09-300001126234米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-07-012022-09-300001126234米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-07-012021-09-300001126234米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-01-012022-09-300001126234米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-01-012021-09-300001126234アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-07-012022-09-300001126234アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-07-012021-09-300001126234アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-01-012022-09-300001126234アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-01-012021-09-300001126234NLNK：アイオワ州経済発展部融資2005年アメリカ-GAAP：LoansPayableメンバー2005-03-310001126234NLNK：アイオワ州経済発展部融資2005年アメリカ-GAAP：LoansPayableメンバー2022-09-300001126234米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-07-012022-09-300001126234米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2021-07-012021-09-300001126234米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-01-012022-09-300001126234米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2021-01-012021-09-300001126234米国-公認会計基準：制限された株式メンバー2022-07-012022-09-300001126234米国-公認会計基準：制限された株式メンバー2021-07-012021-09-300001126234米国-公認会計基準：制限された株式メンバー2022-01-012022-09-300001126234米国-公認会計基準：制限された株式メンバー2021-01-012021-09-300001126234NLNK：首席医療官のメンバー2021-01-012021-03-310001126234NLNK：首席医療官のメンバー2021-04-162021-04-160001126234NLNK：首席医療官のメンバー2021-04-012021-06-30

カタログ表

アメリカです

アメリカ証券取引委員会

ワシントンD.C.，20549

表10-Q

☒    1934年の証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告による。

本四半期末まで2022年9月30日.

☐    1934年証券取引法第13条又は15(D)条に基づいて提出された移行報告。

For the transition period from to .

手数料書類番号

001-35342

ルモス製薬会社

(登録者の正確な氏名はその定款に記載)

デラウェア州						42-1491350
(登録設立又は組織の国又はその他の管轄区域)						(国際税務局雇用主身分証明書番号)

4200マラソン大通り200号

オースティン, テキサス州78756

(512) 215-2630

(主な実行事務室の住所、郵便番号と電話番号、市外局番を含む)

同法第12条(B)に基づいて登録された証券：

クラスごとのタイトル			取引コード			登録された各取引所の名称
普通株			ルモ			ナスダック株式市場

再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい、そうです ☒ No o

再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出および掲示を要求されたより短い時間)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい、そうです ☒ No o

登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。(1つを選択)：

大型加速ファイルサーバo						ファイルマネージャを加速する o
非加速ファイルサーバ ☒						規模の小さい報告会社☒
新興成長型会社☐
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守するo

登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐ No ☒

2022年11月4日までに8,376,206登録者の普通株は、1株当たり額面0.01ドルで、発行された。

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カタログ表

ルモス製薬会社

表格10-Q

カタログ表

						ページ
第1部-財務情報
第1項。			財務諸表を簡略化する			5
			2022年9月30日(未監査)及び2021年12月31日までの簡明総合貸借対照表			5
			2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の簡明総合業務報告書(未監査)			6
			2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の株主権益簡明総合変動表(未監査)			7
			2022年9月30日と2021年9月30日まで9ヶ月簡明総合現金フロー表(監査なし)			8
			簡明合併財務諸表付記(未監査)			9
第二項です。			経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析			15
第三項です。			市場リスクの定量的·定性的開示について			25
第四項です。			制御とプログラム			25
第2部-その他の資料
第1項。			法律訴訟			26
第1 A項。			リスク要因			26
第二項です。			未登録株式証券販売と収益の使用			65
第三項です。			高級証券違約			65
第四項です。			炭鉱安全情報開示			66
五番目です。			その他の情報			66
第六項です。			陳列品			67
展示品索引						67
サイン						68

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カタログ表

前向きに陳述する

この2022年9月30日までの10-Q表四半期報告(“本四半期報告”)には、改正後の1933年証券法(“証券法”)第27 A条と改正後の1934年証券取引法(“取引法”)第21 E節の定義に適合するいくつかの前向き表現が含まれている。これらの展望的陳述はリスクと不確定要素に関連し、現在の未来の事件と私たちの財務業績に対する私たちの見方を反映している本報告で用いた場合，これらの語は“信じる”“可能”“可能”“将”“予想”“継続”“予想”“予定”“期待”“求める”“求める”“すべき”“将”“および類似した表現すべての前向き陳述がこれらの識別語を含むわけではないにもかかわらず、前向き陳述を識別することが意図されているこれらの展望的陳述は歴史的事実ではなく、私たちの業界の現在の予想、推定と予測、経営層の信念と経営陣に対するいくつかの仮定に基づいており、その中の多くの仮説は本質的に不確定であり、私たちのコントロールを超えている。したがって、このような前向きな陳述はいずれも将来の業績の保証ではなく、予測困難なリスク、仮説、見積もり、不確実性の影響を受ける可能性があることを想起させます。本四半期報告が発表された日までに，これらの前向き陳述に反映される予想は合理的であると考えられるが，実際の結果は前向き陳述で明示的あるいは示唆された結果とは大きく異なる可能性がある

実際の結果が前向き陳述における結果と大きく異なることをもたらす可能性のある重要な要素は、以下の概要を含むが、これらに限定されない

•我々のLum−201試験の最終結果は、2022年11月14日に発表されたこのような試験の中期結果と実質的に異なる可能性がある

•新冠肺炎(“新冠肺炎”)を招く新型コロナウイルスSARS-CoV-2株及び任意の関連する経済低迷、政府法規或いは制限は著者らの研究、臨床試験、製造と財務状況を含む著者らの業務にどの程度影響する可能性があるか

•ロシアとウクライナの間の軍事衝突およびいかなる関連する経済低迷、政府法規または制限は、私たちの研究、臨床試験、製造、財務状況への影響を含む、私たちの業務の程度に影響を与える可能性がある

•マクロ経済環境の弱まり、高インフレ率、及び私たちの業務への影響、私たちの運営コストと財務状況への影響を含む

•私たちの候補製品である成長ホルモン分泌促進剤イブナモレン(“Lum−201”)の開発計画

•候補製品の潜在的な利益、活性、有効性、および安全性に対する私たちの期待

•私たちの既存のパイプの開発計画と潜在的なパートナーシップと対外許可の機会

•計画中の臨床前研究と臨床試験の時間およびこのような臨床試験の臨床データの有用性；

•私たちの候補製品のための規制承認のタイミングと能力

•私たちの候補製品の臨床的実用性は

•私たちは既存の技術を利用してより多くの候補製品を発見し開発する予定です

•知的財産権の地位は

•私たちは戦略的協力、許可、または他の計画を達成する能力を達成する

•私たちは協力パートナーに依存して規制の承認を得て、協力中の候補製品を商業化します

•費用、将来の収入、資本需要、追加融資需要の推定

•私たちの候補製品を開発し商業化する計画です

•私たちは私たちの業務のために追加的な資金を得ることができる

•承認された候補製品の市場受容率と程度

•承認された候補製品の商業化

•私たちの業務、技術、候補製品に対して、私たちの業務モデルと戦略計画を実施します

•私たちは第三者に依存して臨床前研究や未来の臨床試験を行います

•合格した重要な管理と技術者の能力を吸引し、維持する

•株式買い戻しの金額と時間(ある場合)；

•私たちは第三者供給と製造パートナーに依存して、私たちの研究開発、臨床前、臨床試験製品の供給に材料とコンポーネントを提供し、製造します

3

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カタログ表

•私たちの競争相手や私たちの産業と関連した発展

我々の実際の結果が我々の予測結果とは異なる既知の重要要素をもたらす可能性のあるより多くの情報については，(1)第1部，第1 A項を読んでください。2021年12月31日現在の財政年度Form 10−K年度報告(“2021年年次報告”)における“リスク要因” (2)第II部，“第1 A項。これらの情報には、(1)本四半期の報告書の“リスク要因”と、(3)米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に時々提出された報告書および登録声明と、(4)時々発表される他の公開公告とが含まれる。このような不確実性を考慮して、あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけない。法的要求がない限り、私たちは未来に新しい情報があっても、これらの前向きな陳述を任意の理由で更新または修正する義務がない。

4

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カタログ表

第1部-財務情報

プロジェクト1.簡明連結財務諸表

ルモス製薬会社

簡明総合貸借対照表

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)

						九月三十日						十二月三十一日
						2022						2021
						(未監査)
資産
流動資産：
現金と現金等価物						$	73,666					$	94,809
前払い費用と他の流動資産						4,998						4,740
課税所得税						168						128
流動資産総額						$	78,832					$	99,677
非流動資産：
財産と設備、純額						65						79
使用権資産						312						556
非流動資産総額						377						635
総資産						$	79,209					$	100,312
負債と株主権益
流動負債：
売掛金						$	710					$	612
費用を計算する						4,479						4,166
賃貸負債の当期分						294						352
流動負債総額						$	5,483					$	5,130
長期負債：
アイオワ州経済発展局に支払う特許権使用料義務						6,000						6,000
リース責任						19						205
長期負債総額						6,019						6,205
総負債						$	11,502					$	11,335
引受金とその他の事項
株主権益：
非指定優先株式、$0.01額面：ライセンス株式-5,000,0002022年9月30日および2021年12月31日；発行済および発行済み株式-02022年9月30日と2021年12月31日						—						—
普通株、$0.01額面：ライセンス株式-75,000,0002022年9月30日および2021年12月31日；発行済株式-8,391,011そして8,366,8192022年9月30日と2021年12月31日にそれぞれ流通株-8,375,271そして8,357,3912022年9月30日と2021年12月31日にそれぞれ						83						83
国庫株は、原価で計算する15,740そして9,428株式は2022年9月30日と2021年12月31日にそれぞれ						(170)						(114)
追加実収資本						187,030						185,429
赤字を累計する						(119,236)						(96,421)
株主権益総額						$	67,707					$	88,977
総負債と株主権益						$	79,209					$	100,312
簡明な連結財務諸表の付記を参照。

5

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カタログ表

ルモス製薬会社

簡明総合業務報告書

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)

(未監査)

						9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
						2022						2021						2022						2021
収入：
特許権使用料収入						$	497					$	—					$	1,011					$	—
許可と協力収入						—						—						—						10
総収入						497						—						1,011						10
運営費用：
研究開発						4,129						4,112						12,995						12,885
一般と行政						3,918						3,385						11,221						11,903
総運営費						8,047						7,497						24,216						24,788
運営損失						(7,550)						(7,497)						(23,205)						(24,778)
他の収入や支出：
その他の収入、純額						7						7						19						19
利子収入						292						2						371						7
利子支出						—						—						—						(37)
その他の収入，純額						299						9						390						(11)
純損失						$	(7,251)					$	(7,488)					$	(22,815)					$	(24,789)
1株当たり純損失：
基本的希釈の						$	(0.86)					$	(0.90)					$	(2.73)					$	(2.97)
発行済み普通株式加重平均：
基本的希釈の						8,388,029						8,357,391						8,371,449						8,333,017
簡明な連結財務諸表の付記を参照。

6

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カタログ表

ルモス製薬会社

株主権益変動簡明総合報告書

(単位：千、共有データを除く)

(未監査)

						普通株																		在庫株												その他の内容 支払い済み 資本						赤字を累計する						合計する 株主権益
						株						金額												株						金額
2020年12月31日残高						8,305,269						$	83											—						$	—					$	182,480					$	(65,991)					$	116,572
株式ベースの報酬						—						—												—						—						1,049						—						1,049
株式オプションの行使						20,362						—												—						—						26						—						26
帰属制限株式単位時に発行される株						9,939						—												—						—						—						—						—
源泉徴収金の奨励のために出された株式						(3,377)						—												3.377						(44)						—						—						(44)
純損失						—						—												—						—						—						(8,631)						(8,631)
2021年3月31日の残高						8,332,193						83												3,377						(44)						183,555						(74,622)						108,972
株式ベースの報酬						—						—												—						—						846						—						846
株式オプションの行使						6,560						—												—						—						38						—						38
株購入計画に基づいて株式を売却する						695						—												—						—						6						—						6
帰属制限株式単位時に発行される株						23,994						—												—						—						—						—						—
源泉徴収金の奨励のために出された株式						(6,051)						—												6,051						(70)						—						—						(70)
純損失						—						—												—						—						—						(8,670)						(8,670)
2021年6月30日の残高						8,357,391						83												9,428						(114)						184,445						(83,292)						101,122
株式ベースの報酬						—						—												—						—						490						—						490
純損失						—						—												—						—						—						(7,488)						(7,488)
2021年9月30日の残高						8,357,391						$	83											9,428						$	(114)					$	184,935					$	(90,780)					$	94,124
2021年12月31日の残高						8,357,391						$	83											9,428						$	(114)					$	185,429					$	(96,421)					$	88,977
株式ベースの報酬						—						—												—						—						565						—						565
帰属制限株式単位時に発行される株						1,702						—												—						—						—						—						—
源泉徴収金の奨励のために出された株式						(468)						—												468						(5)						—						—						(5)
純損失						—						—												—						—						—						(7,720)						(7,720)
2022年3月31日の残高						8,358,625						83												9,896						(119)						185,994						(104,141)						81,817
株式ベースの報酬						—						—												—						—						575						—						575
株式オプションの行使						1,962						—												—						—						3						—						3
株購入計画に基づいて株式を売却する						4,175						—												—						—						27						—						27
帰属制限株式単位時に発行される株						16,257						—												—						—						—						—						—
源泉徴収金の奨励のために出された株式						(3,452)						—												3,452						(32)						—						—						(32)
純損失						—						—												—						—						—						(7,844)						(7,844)
2022年6月30日の残高						8,377,567						83												13,348						(151)						186,599						(111,985)						74,546
株式ベースの報酬						—						—												—						—						593						—						593
株式オプションの行使						14,391						—												—						—						35						—						35
帰属制限株式単位時に発行される株						7,812						—												—						—						—						—						—
源泉徴収金の奨励のために出された株式						(2,392)						—												2,392						(19)						—						—						(19)
普通株買い戻し						(22,107)						—												—						—						(197)						—						(197)
純損失						—						—												—						—						—						(7,251)						(7,251)
2022年9月30日の残高						8,375,271						$	83											15,740						$	(170)					$	187,030					$	(119,236)					$	67,707

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ルモス製薬会社

キャッシュフロー表簡明連結報告書

(単位：千)

(未監査)

						9月30日までの9ヶ月間
						2022						2021
経営活動のキャッシュフロー
純損失						$	(22,815)					$	(24,789)
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整：
株式ベースの報酬						1,733						2,385
減価償却および償却						14						260
ROU資産の償却および経営リース負債の変動						—						(69)
経営性資産と負債変動状況：
前払い費用と他の流動資産						(93)						(1,334)
その他売掛金						(48)						148
売掛金と売掛金						412						(438)
経営活動のための現金純額						(20,797)						(23,837)
投資活動によるキャッシュフロー
優先審査クーポン券の最終号支払いを販売しております						—						26,000
投資活動が提供する現金純額						—						26,000
融資活動によるキャッシュフロー
株購入計画に従って株式を売却する						27						6
株式オプションの行使						38						64
既得賞与源泉徴収税の支払い						(56)						(114)
普通株買い戻し						(197)						—
支配持分発行下の普通株発行コストSM						(158)						(148)
融資活動のための現金純額						(346)						(192)
現金および現金等価物の純増加(減額)						(21,143)						1,971
期初現金及び現金等価物						94,809						98,679
期末現金および現金等価物						$	73,666					$	100,650
簡明な連結財務諸表の付記を参照。

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カタログ表

ルモス製薬会社

簡明合併財務諸表付記

(未監査)

1. D業務のeScription

業務の組織と性質

Lumos製薬会社は臨床段階の生物製薬会社である。 本四半期報告書で言及されている“私たち”、“会社”または“Lumos”は、Lumos Pharma，Inc.およびその完全子会社を意味する。私たちの主な執行事務所はテキサス州オースチンにあり、他の執行と行政事務所はアイオワ州のエイムズにあり、私たちは力を入れています私たちの臨床計画と集中して 世界的にまれな疾患患者のために新製品と新療法を識別、取得、開発し、商業化する現在安全で有効な治療には満足されていない大量の需要がある. 私たちの普通株はナスダック世界市場(“ナスダック”)に上場し、取引価格は株式コードは“LUMO”である

会社(The Company)業務合併を達成する(“合併”)同社の前身はNewLink Genetics Corporation(“NewLink”)、NewLinkの完全子会社Cyclone Merge Sub，Inc.(“Merge Sub”)およびLumos Pharma，Inc.(“Lumos Pharma Sub，Inc.”)である。(“プライベートルモス”)合併は2020年3月18日に完了した合併子会社はPrivate Lumosと合併してPrivate Lumosに合併し、Private Lumosは会社の完全子会社として存続する合併が完了する直前に、NewLink普通株の株式は逆分割比率に調整された1‑for‑9. 合併条項によると、個人Lumos株主は全部で4,146,398株NewLink普通株式(逆分割実施後)上には1株当たり普通株、Aシリーズ優先株、Bシリーズルモス優先株を発行しており、株式交換割合は0.1308319305, 0.0873621142そして0.1996348626お別れしますそれは.株式の逆分割と合併が完了した直後に現れた8,292,803会社は普通株式の株式を発行したそのうちの約1割は50%は、Private LumosおよびNewLink証券所有者によってそれぞれ保有されています。今回の合併は逆資産買収とみなされている

合併が完了した後、合併後の会社はPrivate Lumos唯一の候補製品の開発に集中した分泌促進剤Ibuamoren(“Lum-201”)は特発性児童成長ホルモン欠乏症(“PGHD”)と他の稀な内分泌疾患を治療する潜在的経口療法である。

流動性とリスク

同社は従来，そのほとんどの努力を研究·開発に投入しており，その製品の商業販売から収入を得たことがない経営陣は、予見可能な将来において、会社の研究·開発活動により、会社はより多くの大きな被害を受け続けると予想している。しかし、t会社は既存の現金と現金等価物は約あります$73.7百万 2022年9月30日まで会社が2024年第2四半期の運営に資金を提供するのに十分ですPGHDにおけるLum−201の第2期臨床試験(OraGrowth H 210試験)の予備読み出し”)とOraGrowth H 212試験は、いずれの試験も2023年下半期に行われる予定である。もし満期の会社の債務を返済するのに流動資金が足りなければ、私たちの資金は未来の運営は追加的な株式や資金調達計画に依存するだろう。もし会社が追加融資を必要とすれば、この融資は使用可能である当社に有利な条項で、あるいは全くそうではありません。会社が将来の運営資金需要を満たすためにより多くの資金を調達できない場合、それはその研究計画の範囲を延期または縮小し、および/またはその運営を制限または停止させることを余儀なくされる。

新冠肺炎(“新冠肺炎”)は新型コロナウイルスSARS-CoV-2の爆発による大流行であり、すでに深刻な国家と世界経済の混乱を招き続け、会社の運営に悪影響を与え続ける可能性が高い。新冠肺炎の制限は著者らの臨床試験中のサイト起動と患者登録の速度が比較的に遅く、これは著者らのOraGrowth H 210試験読み出しの6ケ月の主要な結果データの遅延を招いた。臨床試験の遅延を経験しましたが私たちは新冠肺炎のためにどんな資産減価も発生していない。これらの事件はどの程度会社の業務、臨床開発、監督管理努力及び普通株の価値に更に影響する可能性があり、これは未来の発展に依存し、これらの発展は高度な不確定性を持っており、現在予測できない。これらの影響の持続時間と強度、それによる会社運営への干渉は不確定である会社は、これらの事件が運営、財務状況、および運営およびキャッシュフロー結果に及ぼす可能性のある影響を評価し続ける。

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カタログ表

ルモス製薬会社

簡明合併財務諸表付記

(未監査)

ロシアとウクライナ間の軍事衝突(“衝突”)は深刻な国や世界経済の混乱を招き続け、会社の運営に悪影響を与え続ける可能性がある。会社(The Company)同社はロシアとウクライナで臨床サイトを開始している；しかし、この地域の衝突とそれによって生じる不確実性のため、同社はロシアやウクライナで患者を募集することができない。同社はロシアにあるすべての診療所を閉鎖し、ウクライナの診療所を閉鎖している違います。同社のいずれの臨床試験においても，患者はランダムに治療を受けている9人ウクライナとロシアの場所にあります。会社の他の臨床サイトの鼓舞的なスクリーニングと登録軌跡を考慮して、会社は引き続きすべてのことを予想します802023年下半期のテーマ。しかし、持続的な衝突は会社の将来のビジネスに悪影響を及ぼす可能性があり、このような衝突のすべての潜在的な影響を評価するのは時期尚早である。

2. 重要会計政策の概要

原則：整固する

添付されている簡明な総合財務諸表はLumos及び完全子会社の勘定を含み、すでにアメリカ公認会計原則(“アメリカ公認会計原則”)に従って作成された。重要なのです会社間口座と取引は合併でキャンセルされた.

陳述の基礎

随行の簡明総合財務諸表はアメリカ中期財務資料公認会計原則及び表格10-Q及び規則S-X第10条の指示に基づいて作成された。したがって、それらは、米国公認会計基準によって要求される完全な財務諸表のすべての情報および脚注を含まない。経営陣は、すべての正常かつ恒常的な調整は、添付された簡明総合財務諸表に含まれている公正新聞に必要とされていると考えている。臨時期間の業務成果は必ずしも財政年度全体で実現される成果を代表するとは限らない。これらの簡明な連結財務諸表は読むべきです会社が監査した財務諸表とその付記とともに、会社は2022年3月11日にForm 10-Kで米国証券取引委員会に提出された2021年年報にこれらの財務諸表が含まれている。

予算の使用

準備作業米国公認会計原則に適合する簡明な連結財務諸表は、管理層が資産、負債および費用に影響を与える報告金額、および資産および負債の開示に影響を及ぼす推定および仮定を行うことを要求するはい会社財務諸表と付記があります報告された資産および負債金額に影響を与える重大な管理職推定には、株式に基づく報酬、臨床試験に基づく課税項目、および繰延税金資産が含まれる簡単な連結財務諸表を作成する際に用いられる推定と仮定は現在の事件と未来に取られる可能性のある行動に対する私たちの理解に基づいて 適切であれば、実際の結果はこれらの推定値とは異なる可能性があり、どのような違いも実質的である可能性がある。

2022年9月30日現在、会社の主要会計政策と付記2で議論されている一致−“重要会計政策と最近の会計公告の概要”2022年3月11日、会社はForm 10-K形式で米国証券取引委員会に提出された2021年年報には、その連結財務諸表の部分が含まれている。

3. ライセンス契約と資産購入プロトコル

ライセンスとLUM-201資産購入プロトコル

当社は2018年7月、Ammonnett Pharma LLC(“Ammonett”)と資産購入プロトコル(“APA”)を締結し、Ammonettを買収して二零一三年十月にMerckから許可を得たLum-201に関するほとんどの資産(“Lumos Merckプロトコル”)を買収した。

Lumos MerckプロトコルはLumos(Ammonettの権益相続人として)に世界的に独占的、再許可可能(メルク社のアメリカ、ヨーロッパの主要国と日本での同意を得なければならず、このような同意は無理に抑留されてはならない)権利を付与し、特定の特許とノウハウに基づいて任意とすべての適応のためにLum-201を開発、製造、商業化し、第5版“精神疾患診断と統計マニュアル”で定義された自閉症スペクトラム障害を含まない

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カタログ表

ルモス製薬会社

簡明合併財務諸表付記

(未監査)

2020年8月12日、メルク社とLumos Merck協定第1号修正案(“Lumos Merck合意修正案”)を締結した。 Lumos Merckプロトコル修正案によると，Merckから世界的に排他的で再許可可能な(Merckの米国，指定された主要ヨーロッパ諸国と日本の同意を得る必要があり，このような同意は無理に抑留されてはならない)許可を得ており，これらの許可は我々が診断目的のために開発，製造，商業化Lum-201の独占的に許可された標的であり，自閉症スペクトラム障害を含まない

行政手続法により，会社はAmmonettに#ドルの前払い費用を支払った3.52018年には100万人に達した。同社は合計$までの発展マイルストーンの支払いも発生する可能性がある17.0Lumosが追求した最初の兆候は、指定されたマイルストーンの100万ドルを達成し、最高$に達することです14.0Lumosが追求した第2の指示上の指定されたマイルストーンの達成について、販売マイルストーンの支払い総額は$に達しています55.0グローバル製品販売の百万ドルと、グローバル製品販売に基づく特許権使用料の支払いは、以下のとおりである。

Lumos Merckプロトコルによると、Lumosは、第1および第2の適応に関連する特定のマイルストーンを実現するために、メルク社に大量の開発マイルストーン支払いを要求される。潜在的な発展マイルストーンの支払い総額は$まで必要です14.0Lumosが追求した最初の指示に100万ドルを提供しました8.5100万ドル、これはルモスが追求している二番目の指示だ。段階的販売マイルストーン支払い総額は$に達する80.0世界の純製品の売上高は最高100万ドルに達します1.010億ドル、製品販売が実現すれば、製品販売に応じて大量の特許使用料を支払う必要がある

製品販売が実現すれば、LumosはAPAとLumos Merckプロトコルに基づいて印税を共同で支払わなければならない10%から12年間製品純売上高総額の%は，後発薬侵食の基準減少額を基準とした。Lumos Merckプロトコル下の特許使用料義務は、製品および国/地域に基づいており、その製品をカバーする最後のライセンス特許が、国/地域の排他的規制が満了したときに継続される。APAに規定される特許使用料義務は、メルク許可項の下での特許使用料義務期間であり、その後、“APA”によってLumosに割り当てられた当該製品が当該国の最後の特許が満了するまで、製品および国/地域に基づく。

Lumos Merckプロトコルは、個々の国および製品の印税義務が満了するまで、またはLumosが180日前にMerckに書面通知を提出するか、または他方が治癒されていない重大な違約または特定の破産事件によって任意に終了しない限り有効である。特許使用料義務が満了すると、Lumos Merckプロトコルは全額支払いの永久非独占許可に変換される。

もしLumos Merckプロトコルが終了し、Merckの書面要求に応じて、Lumosは合理的かつ勤勉な努力をして、Lumosが以前に与えた任意の再許可をMerckに譲渡する義務がある。

ライセンスとPRV資産購入プロトコル

2014年11月、NewLinkはメルク社と世界的な許可と協力協定(“NewLink Merckプロトコル”)を締結し、そのエボラワクチンrVSVG-ZEBOVを開発し、商業化する可能性があるPHAC“)”米国食品医薬品局()の承認を得た場合、RVSV G-ZEBOVも優先審査証明書(PRV)を取得する資格があり、会社は権利がある60メルク社は残りを得る権利がある40PRVを売却、譲渡、または他の方法で処理することによって得られるPRV価値の%。 2019年12月20日、メルク社は、米国食品医薬品局が、18歳以上の個人でザイールエボラウイルスによる疾患を予防するエボラワクチン(エボラザイル生ワクチン)の申請を承認し、PRVを付与したと発表した

2020年7月27日、LumosとMerckは資産購入協定(“PRV資産購入協定”)を締結し、LumosとMerckはそれぞれ同意したそれはメルクは同社からPRVを購入する。メルク社は同社に合計$を支払うことに同意した60百万インチ二つ分割払いです。これは1ドルです35.7百万ユーロの負債、すなわちMerckが獲得する権利のあるPRV価値部分も、PRV資産購入プロトコルによって解除される。初回分割払い$34.02020年9月30日までの3ヶ月間に、会社は100万ドルを受け取り、第2期は$となった26.02021年1月11日に100万部を受け取った

NewLink Merckプロトコルによると、AS改訂されました同社は、ある国でワクチンを販売することで特許権使用料を稼ぎ続ける可能性があるとしている。しかし，ワクチンの市場は主に特許権使用料の支払いから除外された発展途上国，あるいはワクチンが低利益率やゼロ利益率で寄付または販売されている地域に限られると考えられるため，将来的にはメルク社から大量の特許使用料支払いを受けることはないと予想される

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カタログ表

ルモス製薬会社

簡明合併財務諸表付記

(未監査)

2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間、会社が確認した収入は $0$を認めています0そして$10,000上には9か月で終わる それぞれ2022年9月30日と2021年9月30日であり，会社はメルクの下請けとしてERVEBOに関する仕事を果たしているからである。2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間、同社が確認した収入は0.5百万ドルとドル0$を認めています1.0百万ドルとドル0それぞれ2022年9月30日と2021年9月30日までの9カ月間の特許権使用料であり，ワクチン商業販売の特許権使用料に関連している

また、PHACとのライセンス契約条項によると、当社はPHACに稼いだ特許権使用料を支払う義務があります。2022年9月30日および2021年9月30日までの3ヶ月間、当社が発生する特許権使用料支出は0.3百万ドルとドル0ワクチンの商業販売に関する特許権使用料にそれぞれ使用される。F.Fあるいは…9か月で終わる 2022年9月30日と2021年9月30日、会社が発生する特許権使用料費用は0.7百万ドルとドル0ワクチンの商業販売に関する特許権使用料にそれぞれ使用される。特許使用料料金には，2022年9月30日までの3か月と9か月の総合経営報告書に含まれる一般·行政費が含まれている.

4. 費用を計算する

計算すべき費用は以下の部分からなる(千計)

			2022年9月30日						2021年12月31日
補償と関連福祉			$	2,590					$	2,812
臨床·契約製造費			1,628						508
他にも			261						846
費用総額を計算する			$	4,479					$	4,166

5. 株式に基づく報酬と従業員福祉計画

株式オプションと業績ストックオプション

2012年に二等兵ルーモスは通過しました2012株式インセンティブ計画(“2012計画”)は、2016年に2016年株式計画(“2016計画”)を採択し、♪the the the2012年計画、“計画”)。合併については，計画下のすべての未償還オプションが仮定されており，この仮定の選択権は行使されることができる会社合併後の普通株を購入する。統合された後、未来の報酬に関する計画は終了された.

合併に関連して、会社はNewLinkの2009年の株式インセンティブ計画を担当した2009年7月から施行され、その後5月9日に改訂された, 2019 (the “2019 Plan”)それは.2019年の計画は1つ10取締役会の任期は1年(“サーフボード”)養子縁組日は2019年3月22日、毎年1月1日から2029年1月1日まで、“常青樹条項”によると、3前年12月31日発行された普通株式総数のパーセントまたは取締役会が承認した当該より小さい額の株式(または株式なし)は、2019年に保留予定の株式に追加される。2019年には、会社の上級管理者、従業員、取締役会メンバー、コンサルタント、コンサルタントに奨励的株式オプション、非法定株式オプション、制限株式奨励および株式付加価値権を付与することを規定する予定ですそれは.2022年9月30日までに426,4372019年計画に基づいて付与可能な株式

2010年度非従業員取締役株式奨励計画

合併に関する問題また、当社は二零一年十一月十日からNewLink 2010年度非従業員取締役株式奨励計画(“取締役計画”)を実施しています。2022年9月30日までに5,624取締役計画によると、株式はまだ授出することができる

2010年従業員株購入計画

合併に関連して、当社はNewLinkの2010年従業員の株式購入計画を仮定し、改訂された(“2010年購買計画”)は、2011年11月10日に施行された。2021年7月22日、取締役会は修正案を承認し、

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カタログ表

ルモス製薬会社

簡明合併財務諸表付記

(未監査)

2010年購入計画(“A&R ESPP”)を再記述し、A&R ESPPに基づいて特別発売期限を設け、2021年9月1日から2022年6月30日まで、A&R ESPPに記載されている再起動条項の制限を受ける。A&R ESPP項の特別発売期限は、株主が2022年株主総会でA&R ESPPを承認することに完全に依存する。A&R ESPPは，A&R ESPPにより発行予約のための株式数が増加することを規定している60,000株式です。2022年5月4日、2022年株主総会でA&R ESPPが承認された。2022年9月30日までに58,3252010年の購入計画によると、株はまだ発行されることができる。

株式ベースの給与費用

株式ベースの給与支出は会社の簡素化総合経営報告書に含まれている3ヶ月と9ヶ月で終わります2022年9月30日および2021その中には(千で)

						9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
						2022						2021						2022						2021
研究開発						$	174					$	120					$	488					$	675
一般と行政						419						370						1,245						1,710
合計する						$	593					$	490					$	1,733					$	2,385

2022年9月30日現在、未確認の補償コストがあります$4.9100万ドルで確認された加重平均期間は2.6何年もです。

6. 長期債務と特許権使用料義務への転換

2005年3月NewLinkは$を締結しました6.0アイオワ州経済発展部(“IDED”)と締結した百万円ローン免除協定。協議により、違約がない場合には、プロジェクト完了日までに元金又は利息を支払う必要がない。二零一二年三月二十六日にアイオワ州経済発展局(“IEDA”)と締結した和解協定(“IEDA協定”)の条項によると、この融資はIDEDの利子相続人として特許権使用料義務に転換されている。今後12ヶ月以内には何の支払いもないと予想されるため、特許権使用料全体の義務は#ドルとなる6.02022年9月30日現在、私たちが合併で負担する100万ドルは長期負債に分類されている。

7. 所得税

当社は2022年と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に記録しました違います。所得税の割引。2022年9月30日と2021年9月30日までの3カ月と9カ月の所得税額が、米国の法定連邦所得税税率適用後の予想額と異なるのは、主に推定免税額の増加によるものだ

繰延税金資産の現金化能力を評価する際には、管理層は、繰延税金資産の一部または全部が現金化できない可能性が高いかどうかを考慮する。繰延税金資産の最終的な現金化は、これらの一時的差額控除可能期間中に生成された将来の課税所得額に依存する。会社が繰延税金項目の資産収益を実現する能力に不確定性があるため、繰延税項目の純資産は2022年9月30日に推定値から完全に相殺される

2020年3月18日までの第382条所有権変更分析によると，合併の結果，歴史上のNewLinkとPrivate Lumosはいずれも2020年3月18日に第382条所有権変更を経験した。これらの所有権変更は、連邦純営業損失の繰越能力と、私たちと私たちの子会社のそれぞれの所有権が変更される前に蓄積された他の税務属性を利用して、将来このような属性を利用する能力を制限し続ける可能性があります。その後の分析によると、2020年3月19日から2021年12月31日まで、第382条の所有権変更を経験していない。

8. 普通株1株当たり純損失

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カタログ表

ルモス製薬会社

簡明合併財務諸表付記

(未監査)

1株あたりの基本損失は，期内に発行された普通株の加重平均をもとに，普通株等価物は考慮しない.1株当たり償却損失は、当期に発行された普通株の加重平均に、希薄化期間に影響を与える追加加重平均潜在薄普通株等価物を加えて算出した。

以下の表は、普通株1株当たりの基本損失および希釈損失(株および1株当たりのデータを含まない)の計算、および普通株等価物である未行使株式オプションおよび制限株式単位の数を示しており、これらの株式等価物は、それらの影響がすべての報告期間中に逆薄であるため、希釈純損失計算から除外されている。

						9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
						2022						2021						2022						2021
純損失						$	(7,251)					$	(7,488)					$	(22,815)					$	(24,789)
加重平均流通株−基本と希釈						8,388,029						8,357,391						8,371,449						8,333,017
1株当たり純損失--基本損失と赤字						$	(0.86)					$	(0.90)					$	(2.73)					$	(2.97)
逆希釈株オプション						1,450,114						1,222,980						1,450,114						1,222,980
逆希釈制限株式単位						69,794						81,015						69,794						81,015
総逆希釈普通株等価物は含まれていません						1,519,908						1,303,995						1,519,908						1,303,995

9. 解散費

2021年2月4日，医学博士ユージン·P·ケネディは，2021年3月6日から会社首席医療官を辞任することを会社に通知した。ケネディ博士の雇用協定における支配権福祉の変化に関する条項によると、会社は約#ドルを支払った0.72021年3月31日までの3ヶ月以内に確認された解散費は100万ドルであり、すべての非既存持分奨励金の帰属を加速した。2021年3月31日までの3ヶ月間、会社は追加株式報酬支出が約$であることを確認した0.7百万ドル、理由はケネディ博士が持っているすべての非既得持分奨励が帰属を加速させるからです

カール·W·ラングレンは2021年4月16日、2021年6月30日から会社首席財務官を辞任することを会社に通知した。ラングレンは退職のため退職し、発効日は2021年6月30日。ラングレンさんの雇用契約における支配権の福祉変更に関する条項に基づき，会社は約#ドルを支払った0.9解散費として、すべての非既存持分奨励の帰属を加速し、任意の既得持分奨励の行使期間を延長した24か月別居の日から計算します。2021年6月30日までの3ヶ月間、追加株式報酬支出が約$であることを確認しました0.4ラングレンさん所有のすべての非既得持分への報酬の帰属が加速されているので。最後に累算解散費#ドルを支払います0.92021年第4四半期に100万ドルを支払いました違います。解散費に関する費用は2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に確認された。

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カタログ表

項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析

以下の議論と分析は、本四半期報告書2022年9月30日現在のForm 10-Q(本“四半期報告”)第I部分第1項に含まれる監査されていない簡明総合財務諸表とその付記と併せて読まなければならない。本四半期報告書には、1933年証券法第27 A条(改正)、1934年証券取引法第21 E条(改正)、および“1995年個人証券訴訟改革法”の定義に適合する展望的陳述が含まれており、このような陳述は、これらの条項によって創出された“安全港”の制約を受けているリスクと不確実性にも触れていますそれは.前向きな陳述は，我々の経営陣の信念と仮定と，本稿の発表日までに我々の経営陣が把握している情報に基づいている多くの要因のため，以下に述べるような要因R“第1 A項。リスク要因は“我々の2021年年次報告書と第2部”第1 A項目に含まれている。リスク要因“本四半期報告では、私たちの実際の結果は、これらの前向き陳述で予想された結果と大きく異なる可能性があるので、これらの前向き陳述に過度に依存してはならない。法的要件がない限り、私たちは、これらの前向き陳述を公開的に更新する義務がないか、または、未来に新しい情報があっても、これらの前向き陳述で予想される結果と大きく異なる理由で、実際の結果を更新する義務がない。新冠肺炎疫病及び私たちの業務と全世界経済に対する潜在的な影響はこれらの要素を増幅する可能性がある。

概要

Lumos製薬会社は臨床段階の生物製薬会社である。この四半期の報告書で言及されている“私たち”“私たち”“会社“又は”Lumos“とは、Lumos Pharma，Inc.及びその完全子会社を意味する。私たちの主な実行事務室はテキサス州オースティンに位置し、他の実行と行政事務室はアイオワ州エイムズに位置し、著者らは著者らの臨床計画を推進することに力を入れ、そして全世界範囲内で稀な疾病を有する患者のために新製品と新療法を識別、獲得、開発、商業化することに集中し、現在安全で有効な治療に対する巨大な需要はまだ満足されていない。我々の普通株はナスダック世界市場(“ナスダック”)に上場し、株式コードは“LUMO”である

我々は我々の唯一の候補製品である成長ホルモン分泌促進剤イブナモロン(“Lum−201”)の開発に集中し，特発性児童成長ホルモン欠乏症(“PGHD”)や他のまれな内分泌疾患の治療に用いる潜在的な経口療法である。

PGHDはまれな内分泌疾患であり，約3500名から17歳まで生まれた人に1人が発生する。PGHDの原因は，先天性(このような疾患を有する小児)，後天的(脳腫瘍，頭部損傷あるいは他の原因)，医原性(医療による)または特発性(原因不明)であってもよい。未治療のPGHD児童は顕著な成長発育障害があり、潜在的な成人の身長は5フィートより明らかに低く、そして身体成分の異常があり、骨鉱物質が減少し、痩せ体重が減少し、脂肪の質が増加する可能性がある。

PGHDの主要な治療目標は成長を回復させ、小柄な児童を正常な身長に達成させ、そして代謝異常、認知欠陥と生活の質低下に関連する合併症を防止することである。現在、PGHD治療の標準は毎日組換えヒト成長ホルモンを皮下注射することに限られ、治療周期は平均7年に達する。治療期間中、組換えヒト成長ホルモンを毎日注射する依存性が悪いことは成長に不利な影響を与える可能性がある。2021年4月、FDAは、Skytrofa、週1回の注射、治療中の患者の注射回数を減少させる新しい治療法を承認したが、一次市場研究によると、多くの提供者および患者は経口治療に傾向があると考えられる

二零二年三月十八日、当社はNewLink Genetics Corporation(“NewLink”)、NewLink全資子会社Cyone Merger Sub，Inc.(“Merge Sub”)とLumos Phとの業務統合(“合併”)を完了したArma，Inc.(“個人ルモス”)、後に“Lumos Pharma Sub，Inc.”と改名しました。合併子会社はPrivate Lumosと合併してPrivate Lumosに合併し、Private Lumosは当社の完全子会社として存続する。合併完了直前、NewLink普通株の株式は9株1株の逆分割比率で調整された。合併条項によると、Lumosプライベート株主は合計4，146，398株のNewLink普通株を獲得した(逆分割実施後)。後に続く逆株式分割と合併が完了した時点で、私たちの普通株は8，292，803株の流通株があり、その約50%はPrivate LumosとNewLink証券所有者がそれぞれ持っている。今回の合併は逆資産買収とみなされている

LUM−201成長ホルモン分泌促進剤

著者らの研究の重点は1種の経口小分子Lum-201を開発することであり、それは成長ホルモン(GH)分泌促進剤であり、ibuamorenとも呼ばれ、稀な内分泌疾患の治療に用いられ、現在組換えヒト成長ホルモン(“rhGH”)の注射が許可されている。Lum-201は錠剤製剤であり、1日1回投与する

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カタログ表

Lumosは2018年7月にAmmonett Pharma LLC(“Ammonett”)からLum-201を買収した。Lum−201は2017年に成長ホルモン欠乏症(GHD)により米国とEUで孤児薬物名(“ODD”)を獲得した。米国特許“成長ホルモン欠乏症の検査と治療”は2036年に満期になった。関連特許はすでにEU(検証中)、オーストラリア、イスラエル、日本、韓国、香港、ウクライナで発行されており、関連特許出願は他の複数の司法管轄区で決定されている。承認されれば，Lum−201は最初に承認された経口成長ホルモン分泌促進剤となる可能性があり，PGHDから成長ホルモン欠乏に関連するまれな内分泌疾患の治療に用いられ，現在の組換え成長ホルモン製品注射の標準案に代替案を提供している。分泌促進剤は別の物質の分泌あるいは放出を刺激する物質である。LUM−201は成長ホルモンの放出を刺激し，成長ホルモン分泌促進剤と呼ばれる

Lum-201はGH分泌促進受容体(GHSR 1 A)を通じてGHを刺激し、グレリン受容体とも呼ばれ、そしてソマトスタチンの放出を抑制し、それによって1種の差別化された作用機序を提供し、内因性、脈動性GH分泌の幅を増加させることによっていくつかの稀な内分泌疾患(GH欠乏に関連する)を治療する。LUM-201の刺激作用は、GH循環レベルおよびその下流媒体インスリン様成長因子によって調節され、後者は、超生理レベルで下垂体からのGHの追加放出をフィードバックまたは負方向に調節し、それによってGH放出の過剰刺激を防止する。Lum−201は、機能は正常であるが視床下部GH軸が減少する患者の内因性GH分泌を刺激することが観察されている。PGHD患者は、器質性PGHD(より深刻なGH欠損症)および特発性PGHD(より軽いまたは中等度のGH欠損症)と診断された患者を含む。特発性PGHD患者(すなわちそれらの機能は正常であるが視床下部GH軸が減少した患者)はLum−201に反応し，PGHD患者の約60%を占めると考えられた

2020年第4四半期に，我々のOraGrowth H 210試験計画(以下のように定義)を開始し，PGHDへのLum−201の影響を検討し，本研究に参加した初期サイトの開放に伴い，我々の第2段階臨床試験(“OraGrowth H 210試験”または“第2段階試験”)を開始した。OraGrowth H 210試験は世界的な多地点ランダム試験であり、特発性PGHDと診断された約80名の被験者が3種類の用量レベル(0.8、1.6と3.2 mg/kg/日)を経口投与したLum-201と毎日標準用量を注射した組換え成長ホルモンの治療効果を評価した。

この研究の主な終点は，われわれの予測的濃縮マーカー(“PEM”)患者の選択戦略の初歩的な検証であり，Lum−201に反応する選択された患者のパーセンテージから証明された。主な治療効果の終点は年化の身長速度である。二次終点は、将来の研究のための小児科用量のLum-201を選択することを含み、第三段階を含み、PEM陽性患者がOraGrowth H 210スクリーニングに参加するPEM選択過程の再現性の程度を決定することを含む

OraGrowth H 210試験は現在、アメリカ、オーストラリア、ニュージーランド、ポーランド、イスラエルに登録されています。私たちはロシアとウクライナで臨床サイトを開始している；しかし、紛争とそれによる地域の不確実性のため、私たちはロシアやウクライナで患者を募集することができない。私たちはロシアで私たちのすべての診療所を閉鎖し、ウクライナの診療所を閉鎖している。ウクライナとロシアの9地点のいずれの臨床試験でも、ランダムに割り当てられて治療を受けていない患者はいない。われわれの他の臨床地点の鼓舞的なスクリーニングと登録軌跡を考慮して、2023年下半期の全80名の被験者の6ケ月の初歩的な結果データを引き続き予想した。ウクライナ-ロシア紛争がこの地域の他の国に影響を及ぼす場合、これは私たちの将来の業務に悪影響を及ぼすかもしれないが、この紛争のすべての潜在的な影響を評価するのは時期尚早だ

PGHDにおけるLum-201の第2の同時試験(“OraGrowth H 212試験”)は2021年第2四半期に開始し、成長ホルモン脈動性分泌の拡大におけるLum-201の新しい作用機序の効果を探索することを目的とした。PGHDで行ったOraGrowth H 212試験はOraGrowth H 210試験と並行して行った。OraGrowth H 212試験は単一地点、開放ラベル試験であり、Lum-201の2つの異なる用量レベル(1.6と3.2 mg/kg/日)で24名のPGHD被験者に及ぶ薬物動態学と薬効学(“PK/PD”)効果を評価した。OraGrowth H 212試験の目的は以前の臨床データを実証することであり、LUM-201特有の内因性成長ホルモンパルス式放出増加及びその対の潜在力を説明し、この作用機序は治療効果の向上に役立つ。我々のOraGrowth H 212試験は専門の小児科センターで行われ、このような臨床試験に必要なより頻繁なサンプル採集とモニタリングを行うことができる。OraGrowth 212試験のデータは、将来の規制申告文書でサポートされる可能性があるが、この試験は、規制部門がLum-201を承認するために必要なものではない。この試験の主な終点は24名までの被験者6カ月のPK/PDと高度速度データであり，2023年下半期を予定している

2021年7月16日のFDAの手紙の要求に応えるために、私たちは2021年7月に、FDAがLum−201の治療を12ヶ月以下に制限したと発表した。その際，我々が最初に計画していた長期延長試験(“OraGrowth 2 11試験”)を開始する前に，PGHDにおけるLum−201の追加効果データを収集するために，OraGrowth H 210とOraGrowth H 212試験の治療期間を6カ月から12カ月に延長した。2022年5月10日に発表されたように，OraGrowth H 210とOraGrowth 212試験の初歩的な安全性と有効性データを審査した後，FDAは部分的な保留を解除し，現在Lum−201の12カ月以上の治療を許可する。そこでOraGrowth H 210実験は行われてきた

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カタログ表

24ケ月まで延長し、被験者が途切れることなくLum-201治療を継続することを許可した。また，2022年第2四半期にOraGrowth 212試験の案が改正され，被験者が女性14歳と男性16歳の骨齢に達するまで治療を許可され，成人に近い身長を反映していた

治療期間の延長はOraGrowth H 210やOraGrowth H 212試験の主要な結果データに影響を与えず，これらのデータは治療前6カ月の経年化データに基づく。我々は引き続きOraGrowth H 210試験を延期した場合にLong−Term Expansion Studyの開始時間を評価し，適切な時期に延期研究を開始する予定である。これらの案の変化は起こらず，Timeを単独で延長してOur3臨床試験を開始する予定である。

2022年第1四半期に、我々のOraGrowth H 213試験(“OraGrowth H 213試験、およびOraGrowth H 210試験、OraGrowth H 211試験およびOraGrowth H 212試験、すなわち”OraGrowth H試験“)を開始し、開放的で多中心的な第2段階研究であり、OraGrowth H 210試験を完成した20名までの特発性PGHD患者に対するLum-201の成長効果と安全性を評価した。被験者はLum-201を3.2 mg/kg/日の用量レベルで服用し、最長12カ月に達する

2022年11月14日、OraGrowth H 210およびOraGrowth H 212試験の中期分析が期待されたことを発表した。OraGrowth H 210の中期分析は，41名の患者をランダムに4つの治療群に分け，約10名の患者で6カ月の治療を完了した後に行った。Lum−201の6カ月の年化身長速度(AHV)は1.6 mg/kg/日であり，我々の成長予想に合致していた。4つの治療群の各群の6ケ月の平均(中央値)AHVは以下の通りである

•7.26(7.71)cm/年、投与量は0.8 mg/kg(n=11)

•8.57(8.61)cm/年(n=10)1.6 mg/kg投与

•3.2 mg/kg群(n=10)7.77(8.11)cm/年

•成長ホルモンアーム11.05(10.48)cm/年(n=10)

1.6 mg/kg投与群で観察された6カ月平均AHVは8.6 cm/年であり，われわれが予想していた8.3 cm/年AHVと一致し，組換え成長ホルモン(RhGH)治療12カ月後に観察された大型20年期礼来社Genesisデータベースからの中等度単純治療PGHD患者群であった。1これは，他の3つの大型歴史データベースで観察された組換えヒト成長ホルモン治療を受けた中等度PGHD患者の1年目の身長速度にも相当する。2,3,4

この予期しない成長は、既知の組換えヒト成長ホルモン列の中の2人の最年少被験者が強い成長反応(15.6 cm/年と12.7 cm/年)を示し、いくつかのベースライン特徴における他の不均衡が、組換えヒト成長ホルモンのより大きな成長反応に対する予測因子としても記録されているためである可能性がある。1,3,5組換え成長ホルモン対照群で治療を受けた中等度PGHD群で見られた予想以上のAHVは，類似した特徴群で行われた複数の歴史的試験と一致せず，これらの試験予測の増加範囲は8.3−8.6 cm/年であった。1-4年齢を除いて、治療中により大きな成長を予測するベースライン特徴は、身長(低い身長)、低い身長とIGF-1標準偏差スコア(SDS)、遠い親からの高さ(MPH)、およびより高い身体質量指数標準偏差スコア(BMI SDS)を含む。また，組換えヒト成長ホルモンアームにはAHV 15.6 cmの異常値が存在した。1.6 mg/kg Lum-201群と組換えヒトオーキシン群の不均衡ベースラインパラメータを以下の表に示す

1 Blum et al Jes 2021

2 Lechuga-Sanchoら2009年JPEM

3 Rankeらの2010年のJCEM

4 ブラントらのジャース2021

5 ヤンたち。自然科学代表2019

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カタログ表

5つのベースラインパラメータの不平衡は、組換えヒト成長ホルモンのより高い成長を示唆している

ベースライン指標			1.6 mg LUM-201平均値(SD)  N=10			組換え人成長ホルモン 平均値(SD) N=10
年齢は月単位である			99.3 (28.3)			90.3 (26.7)
身長(センチ)			114.6 (9.6)			111.6 (11.9)
高度標準偏差			-2.35 (0.62)			-2.29 (0.43)
IGF-1ドデシルチオ酸エステル			-1.17 (0.72)			-1.37 (0.48)
マイル毎時(センチ単位)			166.98 (7.15)			168.78 (8.85)
BMI SDS			-0.35 (0.79)			+0.31 (1.05)

年齢の不均衡は，年齢が階層的要因であるため，入学者数の増加とともにバランスになると考えられる。5歳以下の3名の被験者のうち，2名は成長ホルモン列中の成長異常値であった。これまで，高齢者被験者は年齢層に応じて組換え成長ホルモン治療群にランダムに分配されており，組換え成長ホルモン治療に対する遅い成長反応が予測される。より高い登録数に伴い、制御グループにおけるより速い成長をサポートする予測要因の不均衡が解決され、すべてのキュー間のより大きなバランスをもたらす可能性があると信じている

我々は2022年11月14日にOraGrowth H 210試験の約80%が入選したと発表し，2023年下半期に6カ月治療した後，全80名の患者の予備データが読み出されると予想した。このニュースを発表したところ，試験に参加した被験者の約75%のベースライン特徴情報，すなわち合計58名の被験者を把握した。以下に示すベースライン特徴はキュー間のより良いバランスを表しており，実験が完全に登録されるにつれて異常値の影響が弱まることが予想される.

			LUM-201 0.8 mg			LUM-201 1.6 mg			LUM-201 3.2 mg			組換え人成長ホルモン
			平均値(SD)			平均値(SD)			平均値(SD)			平均値(SD)
			N=14			N=15			N=14			N=15
年齢(月)			99.1 (28.3)			98.4 (28.6)			92.9 (22.6)			94.1 (23.7)
身長(センチ)			115.1 (12.5)			114.6 (11.2)			112.4 (9.2)			113.4 (10.6)
高度標準偏差			-2.32 (0.3)			-2.31 (0.5)			-2.32 (0.4)			-2.25 (0.4)
最大高さSD			-1.76			-1.66			-1.57			-1.73
IGF-1ドデシルチオ酸エステル			-1.43 (0.67)			-1.30 (0.67)			-1.35 (0.57)			-1.32 (0.46)
最大IGF-1 SDS			-0.3			-0.3			-0.6			-0.7
毎時マイル(センチ)			165.5 (7.1)			164.3 (7.2)			166.1 (7.0)			168.5 (7.9)
MPH-SDS			1.43 (0.66)			1.70 (0.54)			1.92 (0.73)			1.75 (0.63)
BA遅延(年)			1.89 (1.02)			1.91 (0.53)			2.20 (0.86)			1.68 (0.9)
BMI SDS1			-0.47 (1.09)			-0.38 (0.91)			-0.55 (0.79)			+0.14 (1.08)

OraGrowth H 210中期分析9ヶ月と12ヶ月のポイント

一部の被験者が得られる9カ月と12カ月の中期データは、患者数が少ないにもかかわらず、これらの遅い治療間隔において、Lum−201の成長反応が持続的であることを示している。LUM−201 1.6 mg/kg群(6カ月8.57 cm/年から12カ月8.14 cm/年)と比較して，組換えヒトグレリン群のAHV率は時間の経過とともに有意に低下した(6カ月で11.05 cm/年，12カ月で9.93 cm/年)。

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カタログ表

LUM-201は12ヶ月間の持続的な成長率を示しています

OraGrowth H 210 AHV(中央値)			６か月						9ヶ月です						12か月
			Cm/年			n			Cm/年			n			Cm/年			n
0.8 mg/kg/日LUM-201			7.26			11			6.17			5			6.74			4
1.6 mg/kg/日LUM-201			8.57			10			8.48			6			8.14			4
1日3.2 mg/kg LUM-201			7.77			10			6.80			6			6.94			3
34μg/kg/日組換えヒト成長ホルモン			11.05			10			10.46			7			9.93			4

OraGrowth 212中期分析のポイント

OraGrowth H 212試験は単地点、開放ラベル試験であり、1.6と3.2 mg/kg/日の2つの用量レベルで24名の治療を受けていないPGHD被験者における経口Lum-201の薬物動態学(PK)と薬効学(PD)効果を評価した。OraGrowth H 212試験ではいずれの被験者もPEM陽性であったため，Lum−201に対する反応性が増強した

OraGrowth H 212試験の中期分析は，2つのLum−201治療群の1つにランダムに割り当てられた10名の被験者が6カ月の治療を完了した後に行った。各腕のAHVはOraGrowth H 210試験で観察されたAHVに相当する。また，被験者の数が限られているにもかかわらず，この増加は12カ月まで持続可能であることが示唆された。この単独の研究はまた、対象が治療12カ月近くで治療されたので、OraGrowth H 210試験で見られたLum−201とrhGHとの間のAHV差の縮小を支持した

GraGrowth H 212のLUM-201は、OraGrowth H 210と同様の成長率を示す：

OraGrowth H 212			６か月						9ヶ月です						12か月
			Cm/年			N			Cm/年			n			Cm/年			n
1.6 mg/kg/日LUM-201			7.14			5			6.85			4			7.21			2
1日3.2 mg/kg LUM-201			8.60			5			8.00			4			7.78			3

OraGrowth H 210とOraGrowth 212の合同事後分析

3期試験の最適投与量を確定するために、特殊な後分析を行い、OraGrowth H 210とOraGrowth H 212試験の成長データを結合し、サンプル量を増加させた。この分析は，2つの高い用量のLum−201の6カ月，9カ月，12カ月の平均AHVを示した。研究間にはいくつかのベースライン特徴の差があるが，これまでに登録されているすべての被験者がPEM陽性であったため，より広範な中等度PGHD群を代表していた。この2つの試験の1.6 mg/kgと3.2 mg/kgの組み合わせの事後分析は、最大2種類のLum-201用量間の成長率が非常に類似しており、第3段階試験の最適用量として1.6 mg/kgを選択することを支持することを確認した。歴史的研究に基づき，投与量反応は0.8から1.6 mg/kgではなく1.6 mg/kgから3.2 mg/kgの間で予想され，以前正常健常ボランティアで生成されたPK/PDデータに基づいてPDプラットフォームは2.8 mg/kgであることが示された。6

OraGrowth H 210+OraGrowth H 212			６か月						9ヶ月です						12か月
			Cm/年			N			Cm/年			n			Cm/年			n
1.6 mg/kg/日LUM-201			8.09			15			7.83			10			7.83			6
1日3.2 mg/kg LUM-201			8.05			15			7.28			10			7.36			6

6メルク001研究

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カタログ表

安全性とフォールトトレランスのポイント

Lum−201はこれまで2つのOraGrowth試験のデータが，安全性と耐性の面で試験中の組換えヒト成長ホルモン被験者に相当することを示してきたため，良好な安全性を示すと信じている。治療に関連する重篤な有害事象(SAE)はなく，SAEによる退出はなく，実験室データ，有害事象データ，心電図値に有意なセキュリティ信号は認められなかった。OraGrowth 212試験のセキュリティデータはOraGrowth H 210試験のデータと一致した。

次の図はLUM-201の臨床発展計画を示している

LUM-201の潜在的拡張は他の適応に

2022年5月、マサチューセッツ州総病院(MGH)との臨床協力を発表し、研究者による試験において、経口Lum-201による非アルコール性脂肪性肝疾患(NAFLD)の治療を評価した。この試験はNAFLDを有する男性10名と女性1日25 mgのLum−201用量を評価する。試験の登録が始まり，最初の被験者は投与量を服用していた。GHは脂肪分解の重要な刺激因子であり，臨床前データではGH分泌の増加が肝臓脂肪変性を減少させ，NAFLDの進展を防止する可能性が示唆された。短期臨床研究により、成長ホルモンの自然脈動放出を促進することは脂肪分解を誘導する上で成長ホルモンの持続注入よりも有効であることが示唆された。主な終点は，成長ホルモンの増加に伴う肝内脂肪含量，肝臓炎症，線維化の変化をH−MRSと透視社のLiverMultiScanにより決定することである。一部の被験者に生検を行い，この適応における遺伝的および細胞レベルの追加情報を得る。

私たちはこの研究の能動的な支出申請を承認し、この試験試験にLUM-201を提供する。Lumosは、NAFLDにおけるLUM−201の使用方法特許を出願しており、この適応におけるLUM−201の知的財産権を保持している

私たちはLUM-201の他の適応に拡大するために私たちの発展の道を探索し続けた。われわれは，Prader Willi症候群，特発性低身長，胎齢児およびTurners症候群よりも小さいLum−201の他の潜在的適応患者における作用機序を積極的に検討し，より多くの的確な適応の臨床計画の策定に努めている。これらの計画を開始する時間は，開発したデータの結果，OraGrowth H 210試験における最も有効量の決定，およびこれらのデータの時間に依存する。

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エボラワクチン

2014年11月，NewLinkはメルク社とNewLink Merckプロトコルを締結し，PHACから許可を得たエボラワクチンrVSVG−ZEBOVを開発し，商業化することが可能である。食品·医薬品局の承認を得た場合、RVSVG−ZEBOVもPRVを取得する資格があり、会社はPRVを販売、譲渡、または他の方法で処分することで得られたPRV価値の60%を得る権利がある。2019年12月20日、メルク社は、米国食品薬品監督管理局が18歳以上の個人によるザイールエボラウイルス感染予防のための(ザイールエボラ生ワクチン)の申請を許可したと発表した。資産購入契約によると、メルク社は2回に分けてPRV費用を支払うことに同意した。合意の要求によると、2020年9月30日までの3ヶ月間、メルク社は成約時に3，400万ドル、2021年1月11日に2，600万ドルを支払った。

私たちは特定の国のワクチン販売から特許使用料を稼ぎ続ける可能性があると受け取っている。しかし，ワクチンの市場は主に特許権使用料の支払いから除外された発展途上国，あるいはワクチンが低利益率やゼロ利益率で寄付または販売されている地域に限られると考えられるため，将来的にはメルク社の巨額の特許権使用料支払いを受けることはないと予想される。

腫瘍学候補者

私たちは合併でNewLinkから買収した小分子製品候補製品があります。これらの候補製品、インドキシモッド、NLH 802(インドキシモッドのプロドラッグ)およびNLG 919(直接IDO 1酵素阻害剤)はインドール−2，3−ジオキシゲナーゼ経路阻害剤。我々は、トポイソメラーゼ1阻害剤カンプトテシンに結合したシクロデキストリンポリマー骨格からなり、2019年12月17日からEllses Pharma Limitedの許可を得るナノ粒子-薬物結合体である追加の小分子製品候補NG 207を有する。

2017年8月15日と2019年2月19日に、インドキシモ塩およびプロドラッグ配合を含む2つの米国特許がそれぞれ米国で発行され、少なくとも2036年の排他性を提供した。私たちはいくつかの国でこのような処方のための国際特許カバーを求め続けている。私たちはこれらの候補製品のさらなる開発と許可機会の潜在力を探るかもしれないが、私たちは現在、これらの獲得された小分子候補製品に対するいかなる積極的な計画も持っていない。

財務概要

収入.収入

私たちは商業販売を許可された製品もなく、製品販売から何の収入も得ていない。将来、私たちがどんな協力または許可合意に達したら、私たちは製品販売、製品販売の印税、許可料、マイルストーン、または他の前払いから収入を得ることができるかもしれません。私たちは、多くの理由で、今後の収入が四半期ごとに変動し、このような支払いや販売の不確定な時間と金額を含むと予想している。

研究と開発費

研究開発費は主に私たちの候補製品Lum-201を推進する費用を含む。私たちの研究開発費には、内部人員支出と、契約研究·製造機関、コンサルタント、私たちの科学コンサルタントなどの第三者との合意の下で発生する外部研究開発費が含まれています。

私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。将来の研究開発活動のための貨物およびサービスの払戻不可能な前払いを資産として資本化し、サービスを提供するか、または貨物を受信したときに支出する。私たちは、予測可能な未来に、私たちの候補製品のための臨床試験計画を継続し、私たちのパイプラインを開発し、規制部門が私たちの候補製品の承認を求めるにつれて、私たちの研究開発費が増加すると予想している。

一般と行政費用

一般と行政費用は主に法律、監査、税務と商業コンサルティングサービスの専門費用、人件費と出張費を含む。長期的には、私たちが経営活動を拡大するにつれて、私たちの一般的な費用と行政費用は増加すると予想されます。しかし、短期的には、これらの費用は異なる時期に上下する可能性があります

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重要な会計政策と重大な判断と見積もり

私たちはアメリカ公認会計原則に基づいて私たちの簡明な連結財務諸表を作成し、これは報告に影響を与える資産、負債、費用金額の推定、仮説と判断を要求する継続的にこれらの推定を評価していますそして判断力。私たちの見積もりは歴史的経験と私たちが当時の状況で合理的だと思う様々な仮定に基づいています。これらの見積りと仮定は，資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成し，他のソースからは見えない費用を記録している。したがって，異なる仮定や条件では，実際の結果はこれらの推定値と大きく異なる可能性がある.

経営陣は重要な会計政策と“付記2--主要会計政策と最近の会計公告の概要”私たちの連結財務諸表は私たちの2021年の年間報告書に含まれている

新冠肺炎

新冠肺炎の発生による疫病はすでに深刻な国と世界経済の中断を招き続け、私たちの運営に悪影響を与え続ける可能性がある。私たちは新しい冠肺炎(あれば)がある資産の帳簿価値と私たちの持続的な運営に与える潜在的な影響を積極的に監視している。今まで、私たちは臨床試験の進展に関連する遅延を経験して、臨床サイトは彼らのプログラムを調整して、大流行中に患者の面倒を見た；しかし、私たちは新冠肺炎のためにいかなる資産減少値も産生しなかった。これらの事件はどの程度私たちの業務、臨床開発、監督管理努力及び私たちの普通株の価値に影響する可能性があり、これは未来の発展に依存し、これらの発展は高度な不確定性を持っており、現在予測できない。これらの影響およびそれによって私たちの運営に与える干渉の持続時間および強度はまだ不明であり、2022年度の私たちの運営、財務状況、運営結果、およびキャッシュフローに及ぼす可能性のある影響を評価し続ける。

経営成果

2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の比較：

						9月30日までの3ヶ月間
						2022						2021						ドル単位の変化						変動率%
						(単位：千)												(単位：千)
収入：
特許権使用料収入						$	497					$	—					497						100		%
許可と協力収入						—						—						—						(100)		%
総収入						497						—
運営費用：
研究開発						4,129						4,112						17						—		%
一般と行政						3,918						3,385						533						16		%
総運営費						8,047						7,497
その他の収入、純額						299						9						290						(3222)		%
純損失						$	(7,251)					$	(7,488)

収入を得る。ERVEBOの販売に関する特許使用料収入のため、2022年9月30日までの3カ月間の特許権使用料収入は2021年同期比50万ドル増加した

研究と開発費それは.2021年同期と比較して，2022年9月30日までの3カ月間の研究開発費が17，000ドル増加したのは，主に人員関連費用が30万ドル増加し，相談費用が10万ドル増加したが，臨床試験や契約製造費が40万ドル減少したためである

一般と行政費用です。2021年同期に比べ、2022年9月30日までの3カ月間の一般·行政費が50万ドル増加したのは、主に特許権使用料が30万ドル増加したためだ

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カタログ表

問い合わせ費用は20万ドルと出張関連の費用は10万ドルで、他の雑費から10万ドル減らして相殺します

他の収入、純額。2021年同期と比較して、2022年9月30日までの3カ月間の他の収入純額が30万ドル増加したのは、主に利息収入の増加によるものだ

2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間の比較：

						9月30日までの9ヶ月間
						2022						2021						ドル単位の変化						変動率%
						(単位：千)												(単位：千)
収入：
特許権使用料収入						$	1,011					$	—					1,011						100		%
許可と協力収入						—						10						(10)						(100)		%
総収入						1,011						10
運営費用：
研究開発						12,995						12,885						110						1		%
一般と行政						11,221						11,903						(682)						(6)		%
総運営費						24,216						24,788
その他の収入，純額						390						(11)						401						(3645)		%
純損失						$	(22,815)					$	(24,789)

収入を得る。2021年同期と比較して、2022年9月30日までの9ヶ月間の特許使用料収入が100万ドル増加したのは、ERVEBO販売に関する特許使用料収入が増加したためである。2021年同期と比較して，2022年9月30日までの9カ月間で許可と連携収入が10，000ドル減少したのは，主にメルクの下請けとしてERVEBOに関する作業が完了したためである。

研究と開発費それは.2021年同期と比較して、2022年9月30日までの9ヶ月間の研究·開発費が10万ドル増加したのは、主に相談費用が20万ドル増加し、関係者関連費用が10万ドル増加し、その他の雑費用が10万ドル増加したが、株式報酬費用が20万ドル減少し、用品、減価償却、レンタル料の運営費用が10万ドル減少したためである

一般と行政費用です。2022年9月30日までの9カ月間で、2021年同期に比べて一般·行政費が70万ドル減少したのは、2021年第2四半期に発生した解散費支出が60万ドル減少し、株式給与支出が50万ドル減少し、相談費用が40万ドル減少し、減価償却が10万ドル減少したが、特許使用料支出70万ドル増加と出張費用20万ドル増加によって相殺されたためである

他の収入、純額。2022年9月30日までの9カ月間で、他の純収入が2021年同期比40万ドル増加したのは、主に利息収入の増加によるものだ

流動性と資本資源

私たちは従来研究と開発に取り組んできましたが、私たちの製品の商業販売から収入を得たことはありません私たちは予測可能な未来には研究開発計画や私たちの運営に関する一般的かつ行政的コストそれは.しかし私たちは現在の現金と現金同等物を信じています年間約7370万ドルです2022年9月30日のS2024年第2四半期までの運営を支援することができます特発性(中等度)PGHD患者のOraGrowth H 210とOraGrowth H 212試験本四半期の報告書提出日から少なくとも12ヶ月以内に.

もし私たちの利用可能な現金と現金等価物が私たちの流動性要件を満たすのに十分でない場合、または私たちがもっとそうする機会を開発した場合、私たちは追加の株式や債務証券を売却したり、時々信用手配を得ることを求めるかもしれない。それは..

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より多くの株式と債務証券を売却することは、私たちの株主の所有権をさらに希釈させる可能性がある。もし私たちが債務証券や優先株を発行することでより多くの資金を調達すれば、これらの証券は私たちの普通株より優先する権利を持っている可能性があり、私たちの運営を制限する契約を含む可能性がある。私たちは現在予想されている金額よりもっと多くの資金が必要かもしれない。このような必要な追加資本は、もしあれば、合理的な条項では得られないかもしれない。もし私たちが追加的な融資を受けることができなければ、私たちは私たちの計画の一部または全部の研究開発活動の縮小、延期、または廃止を要求される可能性があり、これは私たちの業務を損なうかもしれない。

私たちの候補製品の研究や開発に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちの運営資金需要の正確な金額を見積もることができません。私たちの将来の資金需要は多くの要素にかかっていますが、これらに限定されません:

•私たちの候補製品の臨床試験の範囲、進捗、結果とコスト、そして新候補製品に関する発見と開発活動

•私たちの候補製品のための規制承認の時間と関連したコスト

•もし私たちの候補製品が販売を許可された場合、マーケティング、販売、施設、流通コストを含む商業化活動のコスト

•私たちの候補製品や商業化された製品を作るコストは

•私たちは、戦略的協力、許可または他の手配、およびそのような合意の財務条項の能力を確立し、維持する

•政府が提供した未返済ローンをどの程度返済する必要があるか

•請求項の準備、提出、起訴、維持、弁護、および執行に関連する費用は、訴訟費用および訴訟結果を含む

•国内と世界の商業或いはマクロ経済状況の変化は、新冠肺炎の疫病或いはウクライナ衝突による持続的な不利な影響を含み、労働力不足、サプライチェーンの中断とインフレを招く；

•私たちの未来の製品(あれば)の販売時間、領収書、販売金額、あるいは印税です。

2020年12月30日に制御対象株式発行協定を締結しましたSMエージェント(“エージェント”)Cantor Fitzgerald&Co.と販売プロトコル(“販売プロトコル”)を締結し，このプロトコルにより，吾らはエージェントを通して最大5，000，000，000ドルまでの普通株式(“株式”)を随時提供および販売することができる.販売契約に基づいて最大1，780万ドルの普通株を発行·売却し、証券法に基づいてS-3表の棚上げ登録声明に基づいて登録され、この声明は2022年8月26日に米国証券取引委員会によって発効が発表された。販売協定によれば、代理人は、証券法第415条(A)(4)条に定義された“市場で”発売された任意の方法で株式を販売することを法律で許可され、またはナスダックによって、株式の任意の他の既存の取引市場で、販売時の市価またはそのような現行の市価に関連する価格および/または法律によって許可されている任意の他の方法で行われる取引取引を含むことができる。吾らは、発行された株式数、売却を要求する時間帯、任意の日以内に売却可能な株式数のいかなる制限、及び下回ってはならない任意の最低売却価格を代理人に通知する。今回発行した純収益を運営資金や一般企業用途に利用する予定であり，我々の候補製品の臨床開発機会を潜在的な他の適応に拡大することは限られていない, 一般的で行政的な費用もあります純収益の一部を将来の戦略取引に投資することも可能であり、買収によって私たち自身と相補的な候補製品や技術を買収することで、私たちの製品ラインを拡大し、多様化することができるかもしれない。販売契約に基づいてその販売された株式の販売総価格の3.0%の手数料を代理店に支払います。また、今回の発売により代理店が発生したいくつかの費用を精算することに同意しました。販売プロトコルに記載されているように、代理店または吾等は、他方に通知した後にいつでも販売プロトコルを終了することができ、または場合によっては、吾等を含む業務または財務状況に重大かつ不利な変化が生じ、非現実的または株式販売契約を実行することができない場合には、代理店はいつでも販売契約を終了することができる。2022年9月30日現在、販売契約に基づいていかなる株式も発行されていない。

2022年8月16日、我々の取締役会は株式買い戻し計画を承認し、この計画によると、最大300万ドルの発行済み普通株を購入することができると発表した。2022年第3四半期、私たちは1株8.67ドルの平均価格で22，107株を購入した。このすべての購入は公開市場取引によって行われる。

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カタログ表

我々の公開流通株が7，500万ドルを下回る限り，S-3表の一般指示I.B.6に記載されている制限を受け，これらの制限は，販売プロトコル下での市場計画下での発行を含む表S-3登録声明による初公開発行能力を制限している.これらの制限により、いかなる12ヶ月の間も、総時価が私たちの公衆流通株の三分の一を超えるS-3表証券を売ってはいけません。2022年11月10日現在，表S-3の一般命令I.B.6から計算した我々の公開現存金は6550万ドルである.

キャッシュフロー

次の表は、以下の各期間の主要な現金源および用途(千計)を示しています

						9月30日までの9ヶ月間
						2022						2021
			経営活動のための現金純額			$	(20,797)					$	(23,837)
			投資活動が提供する現金純額			—						26,000
			融資活動のための現金純額			(346)						(192)
			現金および現金等価物の純増加(減額)			$	(21,143)					$	1,971

2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間、私たちの経営活動はそれぞれ2，080万ドルと2，380万ドルの現金を使用した。減少の主な原因は、業務損失が200万ドル減少し、運転資本変化が190万ドル減少したが、減少した額は調整純損失と業務活動で使用された現金純額の減少と相殺され、そのうち株式補償支出は70万ドル減少し、減価償却と償却は20万ドル減少した

2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間、私たちの投資活動はそれぞれ0ドルの現金と2，600万ドルの現金を使用した。この減少は、2021年9月30日までの9カ月間、PRV販売の最後の分割払いで2600万ドルの現金を受け取ったためだ。

我々の融資活動は、2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間、それぞれ30万ドルと20万ドルの現金純額を使用している。この増加は主に2022年第3四半期に普通株の買い戻しに支払われた20万ドルの現金が、2022年9月30日までの9カ月間に既存株式奨励源泉徴収税で支払われた現金の減少によって相殺されたためだ

プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示

私たちは金利の変化と関連した市場リスクに直面している。2022年9月30日と2021年12月31日まで、私たちはそれぞれ7370万ドルと9480万ドルの現金と現金等価物を持っており、主に通貨市場基金で構成されている。私たちの市場リスクに対する主な開口は金利感受性であり、これは米国金利の全体的な水準の変化の影響を受けている。2021年の大部分の期間、金利は歴史的に比較的低い水準を維持し、FRBは連邦基金目標区間を0.0%~0.25%に維持した。しかし、2022年全体で、FRBは金利を3.00%から3.25%の目標範囲に引き上げ、インフレの兆しが増加していることを考慮して、通年、2023年、2024年にさらに利上げすると予測している。私たちのポートフォリオの存続期間が短く、私たちの投資リスクが低いため、金利が直ちに10%上昇することは、私たちのポートフォリオの公平な市場価値に実質的な影響を与えない

項目4.制御とプログラム

情報開示制御とプログラムの評価

我々の最高経営責任者および最高財務官は、取引所法案規則13 a-15(E)または15 d-15(E)で定義されるような我々の開示制御および手順の評価に基づいて、取引所法案規則13 a-15または15 d-15(B)段落の要求に基づいて結論を出し、2022年9月30日までに、我々の開示制御および手続きが有効である

財務報告の内部統制の変化

2022年9月30日までの四半期内に発生する財務報告の内部統制の評価については、取引所法第13 a-15または15 d-15条(D)段落の要求(規則13 a-15の(F)段落の定義参照)に基づいて、経営陣は、財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性があるか、合理的に変化する可能性があると認定している

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第2部：その他の情報

項目1.法的手続き

正常な業務過程において、会社は時々様々な訴訟、訴訟、紛争あるいはクレームの影響を受ける可能性がある。同社のやり方はこれらのクレームが発生した時に調査することです。クレーム自体は予測できませんが、当社は現在、未解決事項があることを知りませんが、当社にとって不利であると判定された場合は、単独または合併して、その業務、財務状況、運営結果、またはキャッシュフローに重大な悪影響を与えます。

第1 A項。リスク要因

リスク要因の概要

以下は，我々の普通株投資に投機的あるいはリスクを持たせる要因の概要である.この結論は私たちが直面しているすべての危険を解決していない。我々の普通株への投資決定を行う前に、本リスク要因要約でまとめられたリスクおよび私たちが直面している他のリスクのより多くの議論を、以下の“リスク要因”というタイトルで見つけることができ、これらの議論は、本四半期報告および米国証券取引委員会の他の文書の他の情報と共に慎重に考慮されるべきである。

私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク

•私たちの経営の歴史は限られており、設立以来ずっと大きな損失を受けており、予測可能な未来には、引き続き大量かつ増加していく損失を被ることが予想される。私たちはただ一つの候補製品があり、商業販売がなく、私たちの限られた運営履歴に加えて、私たちの業務と将来の生存能力を評価することは難しい。

•私たちは現在製品収入源がなく、永遠に利益を上げないかもしれない

•私たちは私たちの運営を支援するための追加の資金が必要になるだろうが、これらの資金は受け入れ可能な条項で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。これは、私たちの研究開発計画と他の運営または商業化努力を延期、減少、または一時停止させるだろう。追加資本の調達は、私たちが不利な条項の影響を受け、私たちの既存の株主の株式が希釈され、私たちの運営を制限したり、私たちの候補製品や技術に対する権利を放棄することを要求するかもしれません。

•私たちの経営業績は大幅に変動する可能性があり、これは私たちの将来の経営業績を予測しにくくし、私たちの経営業績が予想を下回ったり、私たちの指導を招いたりする可能性があります。

•私たちの純営業損失繰越およびいくつかの他の税務属性を使用する能力は、1986年に改正された国税法(以下、国税法)第382条および383条によって制限されている。

私たちの候補製品の開発と商業化に関するリスク

•著者らの臨床試験の中期、初歩或いは主要なデータは、著者らが2022年11月14日に発表したLum-201試験の中期データを含み、更に多くの患者データの獲得に従って変化し、そして監査と検証プログラムの影響を受ける可能性があり、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。

•私たちの成功は私たちの唯一の候補製品Lum-201の成功した開発、規制承認、商業化に大きく依存する。

•PGHDのためのLUM−201の開発を支援する基礎的な分析は，マク社が1990年代に行った3つの臨床試験のデータと，そのうちの1つの試験の事後分析からである。このような試験と分析に関連する様々な問題は著者らのLum-201臨床試験設計と著者らの未来の発展計画に実質的な悪影響を与える可能性がある。

•臨床前試験あるいは早期臨床試験の結果が必ずしも将来の結果を予測できるとは限らないため、Lum-201は今後の臨床試験で有利な結果がない可能性があり、監督部門の承認も得られない可能性がある。

•もし私たちの任意の候補製品を変更すれば、追加の臨床試験が必要になり、追加のコストと遅延を招くかもしれません

•私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある。

私たちの業務運営に関するリスク

•私たちの未来の成功は私たちがCEO総裁と管理チームの他の重要なメンバーを引き留める能力と、合格した人材を誘致、維持、激励する能力にかかっている

•私たちは私たちの開発、規制、販売とマーケティング能力を拡大することを望んでいますので、私たちは私たちの成長を管理する上で困難に直面するかもしれません。これは私たちの運営を乱すかもしれません。

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カタログ表

•業務中断は私たちの臨床試験、未来の収入と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。

•もし私たちがアメリカ以外の場所でLUM-201を商業化することを許可されれば、私たちは追加のリスクに直面するだろう。

•我々の内部コンピュータシステム、または私たちの契約研究組織(“CRO”)または他の請負業者またはコンサルタントのシステムは、故障したり、セキュリティホールが発生したりする可能性があり、これは、私たちの薬物開発計画が実質的に破壊される可能性がある。

私たちの知的財産権に関するリスクは

•もし私たちが私たちの技術や候補製品のために有効な知的財産権を獲得して維持することができなければ、あるいは知的財産権保護の範囲が十分でなければ、私たちの技術や製品を商業化することに成功する能力は重大な悪影響を受ける可能性がある。

•私たちはLUM-201の物質成分に関する特許保護を持っていない

•私たちは私たちの知的財産権を保護したり実行したりする法的手続きに巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。

•第三者は、私たちが彼らの知的財産権を侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果は不確実であり、私たちの業務成功に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

•もし私たちがその商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの技術的価値は実質的な悪影響を受け、私たちの業務と競争地位を損なうかもしれない。

政府の規制に関連するリスク

•規制承認過程は高価で、時間がかかり、不確定であり、私たちまたは私たちの協力パートナーが私たちの候補製品を商業化する承認を得ることを阻止する可能性がある。

•私たちが候補製品の規制承認を得ても、持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性があり、適用される規制要求を遵守できなければ処罰されるだろう。

•外国の管轄区域の規制承認を得られなければ、私たちは国際的に私たちの製品を販売することができないだろう。

•医療改革措置は私たちの候補製品の商業的成功を阻害したり阻止したりするかもしれない。

•私たちは医療専門家、臨床研究者、CRO、第三者支払者との関係は、私たちの現在と未来の業務活動に関連しており、連邦および州の医療詐欺と乱用法律、虚偽クレーム法律、透明性法律、政府価格報告、医療情報プライバシーと安全法律の制約を受ける可能性があり、これは私たちを刑事制裁、民事処罰、契約損害、政府医療計画から排除された名声損害、行政負担、利益、将来の収入減少などのリスクに直面させる可能性がある。もし私たちが医療法規を守らなければ、私たちは巨額の処罰に直面する可能性があり、私たちの業務、運営、財務状況は不利な影響を受けるかもしれない。

私たちの普通株式所有権に関連するリスク

•私たちの普通株の取引価格は大きく変動する可能性があり、様々な要素によって大幅に変動する可能性があり、その多くの要素はコントロールできません

•私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな影響を与えることができるだろう。

•我々が改正して再記述した定款(“定款”)は、デラウェア州の州裁判所を指定するか、または、デラウェア州に位置する州裁判所が管轄権を有していない場合には、デラウェア州地域の連邦裁判所を唯一かつ独占的なフォーラムとして指定する。

•私たちは予測可能な未来に、私たちはどんな現金配当金も支払わないと予想している。

•私たちの会社の登録証明書、私たちの定款あるいはデラウェア州の法律の条項はわが社の支配権の変更、あるいは私たちの経営陣の変更を阻止、延期、阻止する可能性があり、それによって私たちの普通株の取引価格を下げることができます。

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リスク要因

私たちの普通株に投資することは重大な危険と関連があり、その中のいくつかの危険は以下のように説明される。私たちの業務を評価する際に、投資家は以下のリスク要因を慎重に考慮しなければならない。これらのリスク要因には歴史的情報のほかに、重大なリスクと不確実性に関する前向きな陳述が含まれている。私たちの実際の結果は展望的陳述で議論された結果と大きく違うかもしれない。このような差異をもたらすか、または促進する可能性のある要因は、以下の説明に限定されるものではないが、これらに限定されない。以下のリスクの提示順序は、そのリスクの大きさを反映するためではない。以下のリスクの発生は、当社の業務、財務状況、経営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。この場合、私たちの普通株の取引価格は下がるかもしれません。あなたはあなたの全部あるいは一部の投資を失うかもしれません

私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク

私たちの経営の歴史は限られており、設立以来ずっと大きな損失を受けており、予測可能な未来には、引き続き大量かつ増加していく損失を被ることが予想される。私たちはただ一つの候補製品があり、商業販売がなく、私たちの限られた運営履歴に加えて、私たちの業務と将来の生存能力を評価することは難しい。

私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営の歴史は限られている。私たちは販売を許可された製品は何もありません。現在私たちは私たちの候補製品Lum-201の開発に集中しています。私たちの業績、生存能力、または未来の成功を評価することは、私たちがより長い運営歴史や市場で承認された製品を持っている場合よりも難しいだろう。私たちは引き続き私たちの運営に関する多くの研究と開発、一般と管理費用を発生させ続けている。生物製薬製品開発への投資は非常に高い投機性があり、それは大量の前期資本支出を必要とし、重大なリスクが存在するため、即ち任意の潜在的な候補製品は十分な効果或いは受け入れ可能な安全性を証明できず、監督部門の許可を得られない、或いは商業上実行可能ではない。私たちが設立して以来、私たちは毎年重大な運営損失が発生しており、予測可能な未来には大量かつ増加する損失が予想される。2022年9月30日までの累計赤字は1兆192億ドルです

我々はこれまで，臨床試験を含めて基本的にすべての努力を研究·開発に投入してきたが，候補製品の開発はなされていない。私たちの費用は大幅に増加すると予想されています

•私たちの候補製品LUM-201と任意の未来の候補製品の研究開発を続けてください

•我々のOraGrowth H試験を含むLum−201の臨床試験を行った

•より多くの候補製品の許可を得て、これらの候補製品を開発するための任意の将来のコストを生成することを求める

•Lum-201と将来臨床試験に成功した任意の候補製品に対する監督部門の承認を求める

•販売、マーケティング、および流通インフラを確立し、規制部門の承認を得た場合に、Lum-201または任意の将来の候補製品を商業化するための製造能力を拡大し、Lum-201または任意の将来の候補製品を商業規模で製造するためのプロセスを改善すること；および

•LUM−201および任意の将来の候補製品の開発を支援する人員を含むより多くの人員を雇用し、候補製品が承認された場合には、その商業化努力を支援する業務、財務、および情報管理システムを強化する。

将来的に利益を得るためには、LUM-201や他の巨大な市場潜在力を持つ製品の開発に成功し、最終的に商業化しなければならない。これは、Lum-201および任意の未来の候補製品を推進し、これらの候補製品の臨床試験を完了し、これらの候補製品の規制承認を得ること、および規制承認を得る可能性のある製品の製造、マーケティング、および販売を含む一連の活動で成功することを要求するであろう。私たちはただその中のいくつかの活動の初期段階にいるだけだ。私たちはこのような活動で成功しないかもしれないし、未来に利益を得るのに十分な収入を得られないかもしれない。私たちが利益を出しても、私たちは四半期や年間の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。私たちが持続的な利益を達成できなければ、私たちの価値を低くし、資金を調達し、業務を拡大し、私たちの候補製品を多様化し、候補製品をマーケティングする(承認されれば)、あるいは運営を継続する能力を弱めるかもしれない。

私たちは現在製品収入源がなく、永遠に利益を上げないかもしれない

今まで、私たちは商業製品販売から何の収入も得ていない。規制部門のLum-201または任意の未来の候補製品の承認を得ることに成功したとしても、これらの製品がいつ製品販売から収入を生むのか分からない。私たちが製品販売から収入を得て利益を達成する能力は私たちにかかっています

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カタログ表

LUM-201または将来的に開発、許可または買収する可能性のある任意の候補製品を含む、単独でまたは任意の未来のパートナーと製品を商業化することに成功した。LUM-201または任意の将来の候補製品の製品販売から収入を得る能力は、私たちまたは任意の未来のパートナーの能力を含む多くの他の要素にも依存します

•OraGrowth試験とLum-201の第三段階臨床試験を含む開発活動を完成し、成功し、適時であった

•Lum-201の安全性と有効性を証明し、FDAを満足させ、Lum-201および将来商業市場がある候補製品の監督部門の承認を得た

•申請を記入して外国の監督機関に提出し、監督部門の許可を得る

•私たちの製品に商業的に可能な価格を設定します

•信頼できる第三者と供給および製造関係を確立し、維持し、このような供給を維持するために、バルク薬物および医薬製品を十分かつ合法的に製造することを保証する

•私たちが独立して商業化しようとしている市場で販売、マーケティング、流通することができるビジネス組織を設立し、マーケティングの承認を得た任意の製品を販売することができます

•適切な流通パートナーを探して、私たちが承認した製品を他のマーケティング、販売、流通を支援してくれます

•政府と個人支払者を含む第三者支払者から保険と適切な補償を受ける

•私たちが承認した製品を市場に承認させます

•第三者の特許干渉または特許侵害クレームを回避するために、私たちの知的財産権を確立、維持、保護すること

•人材を引きつけ、採用し、引き留める。

さらに、Lum−201または任意の将来の候補製品を含む医薬品開発に関連する多くのリスクおよび不確実性のため、開発中に進展することができないか、または適用臨床試験の終点に達することができない可能性があり、費用を増加させる時間または金額、またはいつ、または利益を達成または維持することができるかどうかを予測することができない。さらに、FDAや外国規制機関に現在予想されている基礎の研究や実験を要求されたり、決定されたりすると、私たちの費用は予想を超える可能性があります。LUM−201や任意の将来の候補製品の開発や規制過程を完成させることができても、これらの製品の商業化に関連した巨額のコストが生じることが予想される。

Lum-201の販売または承認される可能性のある任意の将来の候補製品から収入を得ることができても、私たちは利益を得ることができず、運営を継続するために追加の資金が必要かもしれない。もし私たちが利益を上げることができない場合、または持続的に利益を上げることができない場合、私たちは計画通りに運営を継続できず、私たちの運営を減少または閉鎖させることができないかもしれない。

私たちは私たちの運営を支援するための追加の資金が必要になるだろうが、これらの資金は受け入れ可能な条項で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。これは、私たちの研究開発計画と他の運営または商業化努力を延期、減少、または一時停止させるだろう。追加資本の調達は、私たちが不利な条項の影響を受け、私たちの既存の株主の株式が希釈され、私たちの運営を制限したり、私たちの候補製品や技術に対する権利を放棄することを要求するかもしれません。

LUM−201および任意の将来の候補製品の開発および潜在的商業化を完了し、それらが承認されれば、大量の資金が必要となる。私たちの未来の資金調達需要は多くの要素に依存し、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできない

•私たちの臨床試験の進捗とコスト

•FDAと他の規制機関が承認した時間と関連するコストを求める

•適用される規制機関に必要な上場後の承認承諾の程度を決定する

•適切なパッケージが販売のための完成品を得るために、第三者と商業的に実行可能な供給および製造関係を確立および維持することを含む、LUM-201および任意の将来の候補製品のための高効率、費用対効果、および拡張可能な製造プロセスを開発すること；

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カタログ表

•LUM−201または任意の将来の候補製品が承認された場合、製品販売、マーケティング、製造および流通を含む商業化活動のコスト；

•私たちまたは未来のパートナーが発売した任意の製品の市場受容度と受容率

•任意の上場承認後の持続可能な安全プロファイル；

•任意の特許請求書および他の知的財産権の費用の提起、起訴、弁護、および実行；

•私たちは追加的な協力、許可、商業化、または他の計画の能力、およびそのような計画の条項と時間を達成する

•競争的な技術や他の不利な市場発展が現れました

•合格した人材を引きつけ、採用し、維持するコスト。

私たちは私たちが計画した開発のために約束したいかなる物質、外部資金源、または他の支援も持っていない。私たちが十分な製品収入を生成して私たちの現金需要を満たすことができる前に、私たちは公開または私募株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配、その他のマーケティングと流通手配を通じて、未来の現金需要に資金を提供する予定です。私たちが必要な時、私たちは追加的な融資を受けることができないかもしれないし、これらの追加的な融資は優遇された条項で提供されないかもしれない。もし私たちがマーケティングおよび流通手配、または第三者との他の協力、戦略連合、または許可手配によって追加の資本を調達する場合、私たちはLUM-201または任意の潜在的な将来の候補製品、技術、将来の収入フロー、または研究計画のいくつかの価値のある権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項に許可を付与しなければならないかもしれない。公開または私募株式発行によってより多くの資本を調達すれば、私たちの既存株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項には、清算またはその株主権利に悪影響を及ぼす他の特典が含まれる可能性がある。もし私たちが債務融資を通じて追加資本を調達すれば、私たちは追加債務を負担し、資本支出を行ったり、配当を発表するなど、条約によって制限されたり、私たちが具体的な行動を取る能力を制限するかもしれない。もし私たちが必要な時に十分な資金を得ることができなければ、私たちは私たちの1つ以上の臨床試験や研究開発計画、または私たちの商業化努力を延期、縮小、または一時停止しなければならないかもしれない。

私たちの経営業績は大幅に変動する可能性があり、これは私たちの将来の経営業績を予測しにくくし、私たちの経営業績が予想を下回ったり、私たちの指導を招いたりする可能性があります。

私たちの四半期と年間経営業績は将来的に大きく変動する可能性があり、将来の経営業績を予測することは困難です。私たちは時々他の会社と協力協定を締結するかもしれません。開発資金と重要な前払いとマイルストーン支払いおよび/または印税を含む。したがって、私たちの収入は、開発資金と、任意の潜在的な未来の協力および許可協定によって達成される開発および臨床マイルストーン、およびその候補製品の販売(承認されれば)に依存する可能性がある。これらの前金とマイルストーン支払いは時期によって大きく異なる可能性があり、このような違いは、私たちの経営業績が異なる時期の間に大きな変動をもたらす可能性があります。また，ブラック·スコアーズオプション定価モデルを用いて付与日の公正価値とそれによる株式ベースの報酬費用を推定し，コストを従業員に必要なサービス期間内の費用として確認した。これらの賞を評価するための変数が時間とともに変化するにつれて，我々が認識しなければならない費用の大きさが大きく異なる可能性がある.また、私たちの経営業績は様々な他の要素によって変動する可能性があり、その中の多くの要素は私たちがコントロールできないもので、以下の要素を含む予測が困難かもしれません

•LUM−201および任意の将来の候補製品に関連する研究および開発活動の時間、コスト、および投資レベルは、時々変化するであろう

•患者の臨床試験に参加する能力と募集時間を募集します

•LUM−201および任意の将来の候補製品を製造するコストは、FDAのガイドラインおよび要求、生産数量、および私たちが製造業者と達成した合意条項によって異なるかもしれない

•他の候補製品や技術を取得または開発するための支出を獲得または生成することができます

•LUM−201および任意の将来の候補製品または競合候補製品の臨床試験の時間および結果；

•業界競争構造の変化は、私たちの競争相手またはパートナー間の統合を含む

•LUM−201または将来の任意の候補製品の規制審査または承認における任意の遅延；

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カタログ表

•LUM−201および任意の将来の候補製品の需要レベルは、それらが承認されれば、大きく変動する可能性があり、予測が困難である

•私たちの候補製品のリスク/収益プロファイル、コストおよび精算政策(承認されれば)、および私たちの候補製品と競争する既存および潜在的な未来の薬剤について；

•Lum−201または私たちの将来の任意の候補製品と競合する既存および潜在的な将来の薬剤からの競争；

•私たちは独立して、または第三者と協力して、アメリカ境内外でLUM-201または任意の未来の候補製品を商業化することができる

•私たちは協力、許可、または他の手配の能力を確立し、維持する

•私たちは未来の成長能力を十分に支持しています

•潜在的な予測不可能な業務中断は、私たちのコストや支出を増加させる

•未来の会計宣言や私たちの会計政策の変化；

•絶えず変化して不安定な世界経済環境。

これらの要因の累積影響は我々の四半期や年度経営業績に大きな変動と予測不可能を招く可能性がある。したがって、異なる時期に私たちの経営業績を比較することは意味がないかもしれない。投資家は私たちの過去の業績をその未来表現の指標として依存してはいけない

私たちの純営業損失の繰越といくつかの他の税務属性を使用する能力は規則382と383節に制限されています。

この規則382および383条は、会社が任意の将来の課税収入または税金を相殺するために、その純営業損失の繰越およびいくつかの他の税務属性(研究控除を含む)を利用する能力を制限し、会社が任意のスクロールの3年間の間に50%を超える所有権変更を経験したことを前提としている。国の純営業損失繰越(ある他の税務属性と)も同様の制限を受ける可能性がある。したがって、第382条の所有権変更は、このような変更がない場合には会社が生じる納税義務よりもはるかに大きくなる可能性があり、いかなる増加した負債も、会社の業務、経営業績、財務状況及びキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性がある。

2020年3月18日までの第382条所有権変更分析によると，合併の結果，歴史上のNewLinkとPrivate Lumosはいずれも2020年3月18日に第382条所有権変更を経験した

これらの所有権変更は、連邦純営業損失の繰越能力と、私たちと私たちの子会社のそれぞれの所有権が変更される前に蓄積された他の税務属性を利用して、将来このような属性を利用する能力を制限し続ける可能性があります。

その後の分析によると、2020年3月19日から2021年12月31日まで、第382条の所有権変更を経験していない。私たちが少ないまたはコントロールできない事件のため、将来的には、私たちの5%の株主が私たちの株式を購入して売却すること、新しい5%の株主が出現すること、追加の株式発行または償還、または私たちの5%の株主のいずれかの所有権がいくつか変化することを含む追加の所有権変化が生じる可能性がある。

会計宣言は私たちが報告した経営結果と財政状況に影響を及ぼすかもしれない。

米国公認の会計原則(“米国公認会計原則”)及び関連する実施ガイドラインと解釈は非常に複雑であり、主観的判断に関連する可能性がある。これらの規則またはその解釈の変化、新しい声明を採用するか、または既存の声明を当社の業務に適用する変化は、私たちが報告した財務諸表および運営結果を著しく変更する可能性があります。

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カタログ表

上場企業として、私たちの運営コストは高く、私たちの経営陣はコンプライアンス義務を履行するために多くの時間を投入する必要があります。

上場企業として、私たちは取引所法案、2002年のサバンズ-オクスリ法案(“サバンズ-オキシリー法案”)および米国証券取引委員会とナスダックがその後施行した規則の報告要求を守るために、大量の法律、会計、その他の費用を発生させた。これらの規則と条例の要求を満たすには巨大な法律と財務コンプライアンスコストが必要であり、いくつかの活動を更に困難にし、時間或いはコストを高くし、また私たちの人員、システムと資源に不必要な圧力をもたらす可能性がある。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス要求に多くの時間を投じた。さらに、これらの規制は、取締役および上級者責任保険をより難しく、より高価にする可能性があり、私たちは、同じまたは同様の保険を得るために、低減された保険限度額および保険範囲を受け入れることを要求されるかもしれません。したがって、私たちは合格した人を私たちの取締役会、私たちの取締役会、または役員に引き付けることがもっと難しいかもしれない。

サバンズ·オキシリー法第404条に基づいて効果的な内部統制を実現し、維持することができなかったことは、正確な財務諸表を作成する能力と我々の株価に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

サバンズ·オキシリー法404条によると、私たちの経営陣は、私たちの財務報告書の内部統制に関する報告書を発表しなければならない。第404条の規定に適合するために、私たちは高価で挑戦的な財務報告書に対する私たちの内部統制を記録して評価する過程を展開した。コンプライアンスを継続的に維持するためには，専門的な内部資源が必要であり，外部コンサルタントを招聘し，詳細な作業計画を行う必要がある。私たちが努力したにもかかわらず、私たちは第404条で要求されたように、財務報告書の内部統制に有効であるという結論を出すことができない可能性がある。これは、私たちの財務諸表の信頼性に自信を失ったため、金融市場に不利な反応をもたらす可能性がある。

私たちの有効所得税率の変化は私たちの将来の経営業績に悪影響を及ぼすかもしれません。

私たちの有効な所得税率、そして私たちの相対的な国内と国際納税義務は、未来の任意の収入の異なる管轄区域間の分配にある程度依存するだろう。さらに、様々な要因は、個別の管轄区域または全体的な有効所得税税率に有利または不利な影響を及ぼす可能性がある。これらの要因には、税務機関が現行税法の解釈、株式オプションおよびその他の株式ベースの報酬の任意の必要な会計処理、税法および税率の変化(最近公布された米国連邦所得税法の変化を含む)、私たちの将来の研究開発支出レベル、会計基準の変化、私たちが業務を展開する可能性のある各税収管轄区域の将来の収入組み合わせの変化、米国国税局または他の税務機関の任意の審査結果が含まれる。確認されていない税収利益と繰延税金資産の実現および税前収益の全体レベル変化の推定の正確性。例えば、今回の政府はアメリカ企業の所得税税率を高め、アメリカの国際商業運営に対する税収を増加させ、世界の最低税を徴収する税改正立法を提出し、これは企業の限界税率の引き上げを招く可能性がある。いくつかの国や経済協力開発機構などの組織は, 世界的な最低税率計画を支持する。これらの国や組織も、現行税法の改正を積極的に検討しており、新たな法律を提出したり公布したりしており、これらの法律は、事業所の国での納税義務を増加させたり、業務運営方式を変更したりする可能性がある。上記の要因やその他の要因がわれわれの所得税負債に与える影響は、われわれの経営業績に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちの候補製品の開発と商業化に関するリスク

著者らの臨床試験の中期、初歩或いは主要なデータは、著者らが2022年11月14日に発表したLum-201試験の中期データを含み、更に多くの患者データの獲得に従って変化し、そして監査と検証プログラムの影響を受ける可能性があり、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。

2022年11月14日、我々はLum−201試験の中間データを公表し、他の臨床試験の中期、予備、または背線データを時々公表するかもしれない。著者らの臨床試験のこれらの一時データは患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い実質的に変化する可能性がある。臨床試験の中期または初歩的なデータは、私たちの2022年11月14日の臨時データを含み、試験の最終結果を指示できないかもしれない、あるいは非決定的である可能性があり、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるリスクに直面している。したがって、有利な中期結果は、必ずしも有利な最終結果またはFDAまたは他の規制機関の承認をもたらすとは限らない。我々が2022年11月14日に発表したLum−201試験の中期結果は鼓舞的であったが，制御群のベースライン特徴に不平衡があり，このような試験の最終結果は中期結果と大きく異なる可能性がある。中期結果も不確実である可能性があり，臨床試験や試験を継続すべきかどうかの最終結果が何であるかの不確実性をもたらす。一時的または初歩的なデータも監査とチェック手続きを受けなければならず、これは最終的な結果を招く可能性がある

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カタログ表

中期的または初歩的なデータとは重大な違いや重大な不利なデータがある。したがって、最終データが利用可能になる前に、任意の中期または予備データを慎重に見なければならない。中間、予備、またはバックラインデータと最終データとの間の不利な差は、私たちの名声およびビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。私たちが行う可能性のある任意の臨床試験が一致または十分な有効性と安全性を証明するかどうか、マーケティング承認を得て私たちの候補製品を販売するのに十分であるかどうかはわかりません。

さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報は、一般に、より広い情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが開示に含めるべき材料または他の適切な情報を決定することに同意しない可能性がある。私たちが開示しないことを決定したいかなる情報も、最終的には、特定の候補製品または私たちの業務に関する未来の決定、結論、観点、活動、または他の側面に対して重要な意味を持つと考えられるかもしれない。同様に，我々の現在の開発スケジュールに基づいて我々の候補製品の計画や進行中の臨床前研究や臨床試験を完成させることができても，我々の候補製品のこのような臨床前研究や臨床試験の積極的な結果は後続の臨床前研究や臨床試験結果に複製されない可能性がある。そのほか、臨床前、非臨床と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてFDA或いはその他の監督管理機関の許可を得られなかった。

私たちの成功は私たちの唯一の候補製品Lum-201の成功した開発、規制承認、商業化に大きく依存する。

私たちは規制部門の承認を受けた製品は何もない。著者らの現在の臨床段階候補製品Lum-201は1種の経口GH刺激性療法であり、部分PGHD患者と潜在的な他の内分泌疾患に適している。したがって、私たちの最近の見通しは、私たちが運営に資金を提供し、収入を創出する能力を含み、私たちが直ちに監督部門の承認を得てLUM-201の商業化に成功する能力に大きく依存する。

FDAの規制承認が得られないまで、米国でLum-201または任意の将来の候補製品を商業化することはできず、外国規制機関よりも規制の承認を得ずに、米国以外の地域でLum-201または任意の将来の候補製品を商業化することもできない。FDAの承認過程は一般的に完成するのに数年かかり、承認される保証は決してない。規制機関の承認を得てLUM−201を標的PGHD適応または任意の将来の候補製品に使用する前に、我々は、通常、臨床前および制御された良好な臨床試験で収集された大量の証拠によって、候補製品が目標適応に使用されることが安全かつ有効であり、製造施設、プロセス、および制御が十分であることを証明しなければならない。我々は、Lum−201のために同じ制御経路を求めており、その後、多くの承認された組換えヒト成長ホルモン製品および開発されている長時間効果GH製品であり、Lum−201は、以前に診断されたPGHD患者のサブセットに集中している。著者らは著者らのOraGrowth H 210用量発見試験と主要な終点が12ケ月の平均身長速度である3期臨床試験を含む幼稚な患者の治療を研究する予定であり、監督部門の許可を支持することを目的としている。以前の組換えヒト成長ホルモン製品よりも多くのまたは異なる試験を行わなければならない場合、規制部門がLum-201を承認するのに要する時間と費用(あれば)を増加させる可能性がある。また，発表された承認された組換えヒト成長ホルモン治療製品の研究から得られた成長データは，6カ月と12カ月の平均身長速度に良い相関があることを示しているにもかかわらず，その独自の特性のため，Lum−201は, 様々な結果が出ますOraGrowth H 210試験で観察されたLum−201の6カ月平均高度速度が、可能な任意の第3段階臨床試験で最終的に観察された12カ月の平均高度速度と相関しない場合、Lum−201は第3段階臨床試験で必要な主要な終点に到達できない可能性があり、Lum−201は規制部門の承認を得ない可能性がある。また、1つの国でLUM-201上場の規制承認を得ることは、他の国で規制承認を得ることができることを保証することはできないが、1つの国で規制承認を得られなかったり、遅延したりすることは、他の国の規制プロセスに悪影響を及ぼす可能性がある。

LUM−201または将来の任意の候補製品がFDAおよび同様の外国規制機関の承認を得ることに成功したとしても、任意の承認は、特定の年齢層の使用制限、警告、予防措置または禁忌症に関連する重大な制限を含むことができ、または重い承認後の研究またはリスク管理要件の影響を受ける可能性がある。私たちが1つ以上の司法管轄区域でLUM-201の規制承認を得ることができない場合、または任意の承認に重大な制限が含まれている場合、私たちはその運営に資金を提供し続けるために十分な資金を得ることができないか、または十分な収入を生成することができないかもしれない。さらに、Lum−201または任意の将来の候補製品に対する規制部門の承認が得られると、撤回される可能性がある。さらに、私たちが規制部門のLum-201の承認を得ても、Lum-201の商業成功は以下の要素を含む多くの要素に依存するだろう

•私たち自身のビジネス組織を発展させたり商業インフラとのビジネス協力を構築したり

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カタログ表

•商業的に実行可能な価格設定を制定し、第三者と政府支払者から適切な補償の承認を得る

•当社の第三者製造業者は、予想される需要を満たし、私たちの製造コストを低減し、FDAのcGMPに適合する規模で大量のLum−201を生産するのに十分な能力で、商業的に実行可能なプロセスを使用する

•私たちはLUM−201の利点、管理、および使用に関する医師および患者を教育することに成功した

•代替療法と競争療法の獲得性、知覚優位性、相対コスト、相対安全性と相対的有効性

•私たち自身または私たちの潜在的な戦略パートナーのマーケティング、販売、流通戦略と運営の有効性

•患者、看護者、および医学界がLUM-201を受け入れることは安全で有効である

•承認された後も、LUM−201のセキュリティ状態は許容される

•知的財産権許可における私たちの義務を優遇条項と第三者で履行し続けます。

その中の多くの要素は私たちがコントロールできることではない。もし私たちや私たちの商業化パートナーがLum-201を商業化することに成功しなければ、私たちは私たちの業務を続けるのに十分な収入を得ることができないかもしれない。

PGHDのためのLUM−201の開発を支援する基礎的な分析は，マク社が1990年代に行った3つの臨床試験のデータと，そのうちの1つの試験の事後分析からである。このような試験と分析に関連する様々な問題は著者らのLum-201臨床試験設計と著者らの未来の発展計画に実質的な悪影響を与える可能性がある。

OraGrowth H 210実験が成功する確率の高さは，実験設計の十分性に依存する.このような試験を設計する際に、20世紀90年代にメルク社が完成したLum-201に関する3つの研究(“メルク試験”)のデータと分析を振り返り、著者らのメルク社の臨床データの分析結果をOraGrowth H 210試験の設計に組み入れた。しかし、私たちはこれらのデータを曲解したり、これらのデータを欠陥的に分析したりするかもしれない。メルク実験の解釈や分析に影響を与える可能性がある要素は

•20世紀90年代にメルク試験を行って以来、臨床試験プログラムと統計分析方法は変化した可能性があり、これは著者らが試験設計の変化がOraGrowth H 210試験結果にどのように影響する可能性があるかを効果的に予測する能力を制限した

•メルク社の2つの試験は完成する前に治療効果の不足で中止された

•その中の1つのメルク試験は小児患者の治療試験において薬物の処方を部分的に変化させ、もう1つの以前に治療した患者試験では、製剤の変化は試験全体で行われ、その後、変更後の処方のバイオアベイラビリティが30%~40%低下したことが決定された

•メルク実験のいくつかのオリジナル文書を含むメルク実験のいくつかの関連情報は、まだ提供されていないかもしれないので、私たちの分析およびOraGrowth H 210実験設計の参考にすることができません

•小サンプル量のばらつきや，我々がOraGrowth H 210テスト設計に依存しているメルク実験の事後解析に固有の他の制約は，このような事後解析が信頼できない可能性がある.

これらの要素および他の要素により、OraGrowth H 210試験の設計に欠陥がある可能性があり、その失敗を招く可能性があり、これは私たちの業務、将来の発展計画、および将来に実質的な悪影響を与えるだろう

臨床前試験や早期臨床試験の結果が必ずしも将来の結果を予測できるとは限らず，他の適応にも変化しない可能性があるため，Lum−201は以降の臨床試験では有利な結果が得られない可能性があり，規制部門の承認も得られない可能性がある。

臨床前試験と早期臨床試験の成功は今後の臨床試験が十分なデータを産生することを確保せず、研究薬物の有効性と安全性を証明する。製薬やバイオテクノロジー業界のいくつかの会社は，より多くの資源や経験を持つ会社を含め，臨床試験で大きな挫折を経験し，比較的早い臨床試験でも有望な結果を見ている。私たちが行っているか、あるいは可能な臨床試験が十分な有効性と安全性を証明するかどうかはわかりません。それによって、監督管理機関はLum-201の発売を許可します。私たちが規制承認の申請を支持するのに十分なデータがあると思っても、候補製品、FDA、ヨーロッパをマーケティングします

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カタログ表

連合薬品管理局(“EMA”)または他の適用される外国の監督管理機関は同意しない可能性があり、追加の臨床試験を要求する可能性がある。後期臨床試験に有利な結果が生じなければ，規制部門の承認を得たLum−201の能力は悪影響を受ける可能性がある。

Lum−201は，これまでに行ったメルク試験と比較してOraGrowth H 210試験で新たな安全リスクや増加した安全リスクを示さないか，あるいはOraGrowth H 210試験を完了すれば，計画された3期臨床試験で新たなあるいは増加した安全リスクは認められない。他の適応の試験は成功しない可能性があり，あるいは新たなあるいは増加した安全リスクを示す可能性がある。我々のOraGrowth H 210実験の中期結果は鼓舞的であったが，制御群のベースライン特徴に不平衡があり，我々の最終結果は大きく異なる可能性がある。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの他の会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験の中で満足できると思っているが、しかし依然として監督管理部門のその製品マーケティングに対する許可を得られなかった。

しかも、私たちはLum-201の最適用量を決定していない。OraGrowth H 210試験で現在投与されている3つの用量レベルが有効であるかどうかは保証されないし、またはそれらが有効である場合、いずれかが最適な用量であることも保証されない。OraGrowth H 210試験は、我々のPEM戦略の成功した患者選択を成功的に示すことができないか、または将来の開発および潜在的市場承認に適したLum-201用量または用量レジメンを決定することができるかもしれない。1つの適応において最適な用量が決定されても、異なる用量は、そのような最適な用量を決定するために追加の臨床試験を必要とする他の適応において最適である可能性がある。

もし私たちの任意の候補製品を変更すれば、追加の臨床試験が必要になり、追加のコストと遅延を招くかもしれません。

私たちは、私たちのいくつかの候補製品の配合または化学成分を修正することによって、その効力、治療効果、および/または安全性を向上させる潜在的な機会を調査するための研究計画を持っている。これらの努力は成功しないかもしれない。新しい配合物または組成物が有望に見える場合、既存の候補製品が臨床試験において許容可能な安全性および有効性を示しても、そのような配合または組成物の臨床開発を行うことが決定される可能性がある。新しい処方または新しい組成物に必要とされる可能性のある追加の臨床試験の性質および範囲は、多くの要因に依存するであろう。候補製品に対して材料変更を行い、製造方法の変更を含め、一致した純度、特性、品質、効果と結果を実現できないリスクをもたらす可能性がある。これらの変化のいずれも、私たちの候補製品の表現の違いをもたらす可能性があり、改善された製造方法、材料およびプロセスを用いて製造された候補製品を用いて行われる計画または他の臨床試験に影響を与える可能性がある。これは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、非臨床的または臨床的接続と比較可能な研究が必要となる可能性があり、これはコストを増加させ、候補製品の承認を延期し、候補製品を商業化する能力を危険にさらす可能性がある(承認されれば)。もし私たちが新しい処方や組成物の臨床開発を行うことを決定すれば、追加のコストが発生し、潜在的な商業化のスケジュールが延期される。任意の新しい配合物または組成物が安全または有効であることが証明されるか、または既存の候補製品よりも優れていることは保証されない。新しい処方または組成物の商業化のいかなる遅延も、私たちの競争地位に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある。

私たちの財務と管理資源が限られているため、私たちは研究プロジェクトと候補製品に重点を置いて、私たちが最も科学的価値と商業の将来性があると考えられる特定の適応を探しなければならない。したがって、私たちは過去に、IND申請が非活動状態に失効することを可能にすることを含む、私たちのいくつかの開発プロジェクトをアイドル状態に維持することを決定し、私たちは将来、他の候補製品を求めるか、または後により大きな科学的または商業的潜在力を有することが証明された他の指示を放棄または延期する機会を決定するかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な科学的または商業的な製品や利益のある市場機会を利用できないようにするかもしれない。さらに、私たちは貴重な時間、管理、および財務資源を特定の適応の研究計画および候補製品に費やすかもしれないが、これらの特定の適応は最終的に科学的または商業的可能性のある製品を生成しない。さらに、我々の資源配分決定および任意の特定の候補製品をどのように開発または商業化するかに関する決定は、候補製品の科学的および商業的潜在力または目標市場の評価に基づく可能性があり、これらの評価は後に実質的に不正確であることが証明される。もし私たちが特定の候補製品を開発または商業化するために協力、許可、または他の印税手配を達成すれば、独占的な開発および商業化の権利を保持することがより有利な場合、私たちはその候補製品に対する貴重な権利を放棄するかもしれない。

新冠肺炎を引き起こす新型コロナウイルスSARS-CoV-2の爆発はすでに著者らの計画した臨床試験を含め、著者らの業務に悪影響を与え続ける可能性がある。

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カタログ表

大流行や流行のような公衆衛生危機はすでに私たちの業務に悪影響を与え続けている可能性がある。2019年12月、2019年のコロナウイルス病を引き起こす新型コロナウイルス株であるSARS-CoV-2あるいは新冠肺炎が武漢で浮上し、中国。その時から、新冠肺炎は全世界的に伝播し、その後多種の新しい変異体が出現した。新冠肺炎の伝播に対応するために、私たちの多くの従業員はオフィスの外で彼らの仕事を続けている。

新冠肺炎の発生或いは類似の流行病のため、私たちはすでに私たちの業務、製造、臨床前開発活動、臨床前研究と計画に深刻な影響を与える可能性のある臨床試験の中断を経験し続ける可能性がある：

•患者が臨床試験に参加する遅延或いは困難；

•政府が米国食品医薬品局、他の機関、および同様の外国規制機関の運営を閉鎖、中断、または遅延させることは、監督管理提出、試験開始、規制承認のスケジュールに影響を与える可能性がある

•臨床前開発活動、臨床前研究と計画の臨床試験に関連するCROと協力者は予想される期限内に法規要求の中断或いは遅延を完成或いは遵守する

•人員不足、生産減速或いは生産停止及び輸送システムの中断のため、著者らの臨床試験に必要な材料(例えば、Lum-201と組換えヒト成長ホルモン)の受信中断或いは遅延；

•IRBの承認を得ること、臨床サイト調査員および臨床サイトスタッフを募集することの困難を含む、任意の臨床サイト起動計画の遅延または困難

•患者が新冠肺炎に感染したり、隔離されたりしたため、任意の計画中の臨床試験から退出する比率が増加した

•病院を任意の潜在的な臨床試験場所とすることと，我々が計画した臨床試験の進行を支援する病院スタッフの移転を含む，我々の臨床前開発活動，臨床前研究と計画された臨床試験の進行から医療資源を移行する

•連邦または州政府、雇用主および他の人が強要または提案した旅行制限、または臨床試験被験者のアクセスおよび研究プログラム(特に不要と考えられる可能性のある任意のプログラム)の中断により、被験者のデータおよび計画の臨床研究終点の完全性に影響を与える可能性があり、臨床試験現場データ監視のような計画の重要な臨床試験活動中断；

•従業員または協力者資源の制限、そうでなければ、従業員または彼らの家族の病気による、従業員は大勢との接触を避けたい、在宅勤務または公共交通中断への日々の依存を含む、我々の臨床前開発活動、臨床前研究および計画における臨床試験の実施に集中する

•通年予定の会議を中止することにより、医学界や投資界と接触する能力が低下した

•大流行期間中、臨床現場のプログラムと要求及び臨床試験を行う監督管理要求の変化。

私たちは対象を新冠肺炎ウイルスから保護するために、追加の臨床試験政策とプログラムを制定し、実施する必要があるかもしれない。例えば、2020年3月、アメリカ食品と薬物管理局は疫病期間中の臨床試験に関する指導意見を発表し、この指導意見はその後更新され、その中には疫病の影響を受けた臨床試験スポンサーのいくつかの考慮要素が記載されており、臨床試験報告には臨床試験を管理するための緊急措置と、いかなる新冠肺炎の大流行による臨床試験中断などの考慮要素が含まれている。2020年6月、アメリカ食品薬品監督管理局はまた薬品生産従業員の新冠肺炎感染に対応する良好な生産規範注意事項ガイドラインを発表し、薬品汚染を防止する生産制御提案を含む。その他の米国食品と薬物管理局が発表した新冠肺炎業界指導とこれまでの指導文書の更新は薬品製造と生物研究モニタリング施設の遠隔相互作用評価、及び製造、サプライチェーン及び薬品と生物製品検査などに関連している。新冠肺炎変異体の伝播を考慮して、アメリカ食品医薬品局は私たちの業務と臨床開発スケジュールに実質的な影響を与える可能性のある追加の指導と政策を発表するかもしれない。既存の政策と法規の変化は私たちのコンプライアンスコストを増加させたり、私たちの臨床計画を延期するかもしれない。

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カタログ表

新冠肺炎の大流行によるこれらとその他の要素は疫病が部分的にコントロールされている国/地域に悪化或いは再出現する可能性があり、その中のいずれの要素も更に私たちの臨床前開発活動、臨床前研究と計画中の臨床試験を行う能力、及び私たちの業務に不利な影響を与える可能性があり、そしてすでに私たちの運営、財務状況及び業績に重大な不利な影響を与える可能性がある。

2021年7月20日、われわれの臨床試験のサイトの起動と登録速度は予想より遅く、主に新冠肺炎の制限によるものであることを発表した。この影響は，患者登録速度がより速いと予想される国際地点で特に顕著である。したがって，OraGrowth H 210試験の6カ月間の主な結果データは現在2023年下半期を予定している。コロナウイルスの大流行は続いており，医療提供者や臨床研究施設の獲得性，政府や民間組織が実施している様々な保護措置など，予測不可能な状況が予想されている。この状況は引き続き私たちの業務に悪影響を与え、さらなる遅延をもたらす可能性があると予想される。

疫病が引き続き私たちの業務、臨床前研究、臨床試験に影響を与える可能性の程度は未来の事態の発展に依存し、これらの事態の発展は高度に不確定であり、例えば疫病の持続時間、新しい変種、旅行制限と疫病の抑制、あるいはその影響を治療する行動、例えばアメリカと他の国における社会的距離と隔離または封鎖、企業閉鎖または業務中断、およびアメリカと他の国が疾病をコントロールおよび治療するための行動の有効性などを把握することができない

組織としては，これまで3期臨床試験や新薬申請(NDA)を行ったことがなく，Lum−201に成功できない可能性がある。

われわれは2020年第4四半期にOraGrowth 210試験を開始し，計画中の第3段階臨床試験を開始する前に，より多くの臨床試験を行う必要があるかもしれない。OraGrowth H 210試験が成功すれば，Lum−201の3期臨床試験を独立に行う予定である。3期臨床試験を行い、成功したNDAを提出することは複雑な過程である。組織としては，3期臨床試験を行ったことがなく，規制文書の準備，提出，起訴の経験が限られており，これまで守秘協定も提出されていなかった。著者らはFDAと限られた相互作用を行い、FDAと提案された3期臨床試験の設計或いは実施を検討していない。したがって，OraGrowth H 210試験が成功しても，必要な臨床試験を成功かつ効率的に行うことができず，NDAの提出とLum−201の承認につながる可能性がある。私たちが計画した臨床試験や遅延を開始または完了できず、Lum-201を商業化することを阻止または延期する。

われわれのいずれの臨床試験においても患者の募集をさらに遅らせることは，われわれの開発コストを増加させ，試験の完了を遅らせる可能性がある。

われわれは期待よりも長い時間を経てLUM−201臨床試験の登録を実現したが，これは主に新冠肺炎の影響によるものである。これらの試験に参加するのに十分な数の合格患者を見つけ、募集できない場合、Lum−201または任意の未来の候補製品の臨床試験を開始または継続することができないかもしれない。私たちの臨床試験で十分な数の患者を募集することができても、登録速度が予想より遅くなれば、候補製品の開発コストが増加する可能性があり、私たちの試験は完成が遅れるかもしれません。あるいは私たちの試験は高すぎて完成できないかもしれません。

競合するPGHD臨床試験が同時に存在する可能性があり，OraGrowth H 210および任意の将来の3期臨床試験における登録を抑制または緩和するであろう。登録遅延に遭遇すると，計画された臨床試験を遂行する能力が損なわれる可能性があり，このような試験を行うコストが増加する可能性があり，いずれもわれわれの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちの業務はロシアがウクライナに侵入した結果の不利な影響を受けるかもしれない

ロシアのウクライナ侵攻による経済、政治と社会条件は、サプライチェーン中断、インフレと臨床サイト閉鎖を含み、私たちの臨床試験を実質的に混乱させ、私たちのコストを増加させ、計画中の臨床開発活動を乱す可能性がある。例えば、私たちのOraGrowth H 210実験は現在ポーランドに登録されており、ポーランドはウクライナと国境を接する国であり、ロシアのウクライナ侵攻によるウクライナ難民の流入の影響を受けている。私たちはロシアとウクライナで臨床サイトを開始していますが、紛争とそれによる地域の不確実性のため、ロシアやウクライナで患者を募集することはできません。私たちはロシアにいる私たちのすべての診療所を閉鎖し、ウクライナの診療所を閉鎖している。私たちは現在、ウクライナやロシアの登録なしに、私たちの登録目標を達成することができると予想しているが、このような目標が達成されることは保証されない。さらに、私たちはドイツのサプライヤーに依存しており、ウクライナとロシアの間の衝突が私たちのサプライヤーが私たちのOraGrowth H 210実験に必要な物資を生産·流通する能力に悪影響を及ぼす場合、あるいはこのような流通がタイムリーに完了できなければ、私たちがOraGrowth H 210実験を完了する時間は悪影響を受ける可能性がある。また、米国、連合王国、欧州連合などの政府は#年に様々な制裁や輸出規制措置を実施している

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カタログ表

ロシアまたはロシアと商業的利益および/または政府との関係を有する特定された個人および実体、またはロシアの軍事活動に参加する個人および実体に対する包括的金融制裁を含む、侵入への応答。各国政府はまた、ロシアの輸入品に対する輸出規制や貿易制裁を強化している。現在、この衝突の持続時間と強度とそれが私たちのヨーロッパ業務に与える経済的影響はまだ確定していないが、私たちの業務、運営結果、財務状況は実質的な悪影響を受ける可能性がある。

Lum−201および任意の将来の候補製品の臨床試験が、FDAまたは米国以外の同様の規制機関を満足させる安全性および有効性を証明できなかった場合、または積極的な結果が生じなかった場合、Lum−201または将来の候補製品の開発および商業化の完了を遅延させ、または最終的には達成できない追加のコストが生じる可能性がある。

任意の候補製品販売の規制承認を得る前に、私たちの候補製品の人体における安全性と有効性を証明するために、広範な臨床試験を行わなければならない。臨床試験は高価で、設計と実施が困難であり、完成には何年もかかるかもしれないし、結果はまだ確定していない。私たちの1つ以上の臨床試験はテストのどの段階でも失敗する可能性がある。

私たちはOraGrowth H 210試験プログラムのいくつかの側面を決定しており、これらの側面は、私たちが規制承認を受けたり、Lum-201を商業化する能力を延期したり阻止したりする可能性がある。例えば、Lum−201を用量レベルで使用することができ、その治療効果および/または安全性は、他の組換えヒト成長ホルモン療法よりも低い。OraGrowth H 210試験はLum-201の用量を試験し、これらの用量は小児科多用量メルク試験で測定された最高用量に相当し、それぞれ2倍と4倍高い。メルク試験の多用量試験において、これらの比較的に高い用量は成人或いは児童にテストを行ったことがなく、試験はこれらの比較的に高い用量が治療効果を高めたことを証明できても、このような比較的に高い用量はメルク試験中にテストした用量のように安全ではないかもしれない。そのため，実験期間中に頻繁なセキュリティ評価を行う必要があるかもしれない

FDAまたは他の規制機関は、私たちの臨床試験プログラムまたは研究設計に同意しない可能性があり、私たちの研究の参入基準に適合する患者を識別するための臨床研究プログラムまたは実験室プログラムを変更することを要求する可能性があり、これは、臨床実験室または私たちの臨床試験に参加するサプライヤーとの既存のスケジュールに悪影響を与える可能性があり、登録を延期したり、研究プログラムを修正したりする可能性があり、これらすべてが、私たちの臨床開発計画を延期し、規制部門がLUM-201を承認するのに要する時間および費用を増加させるか、または私たちが提案する適応または対象患者の集団の範囲に負の影響を与える可能性がある。例えば、2021年7月、FDAは、OraGrowth H 210試験を6カ月から12カ月に延長し、より多くの治療効果データが検討されるまで、Lum−201の治療を12カ月以下に制限することを要求している。われわれのOraGrowth H 210とOraGrowth H 212試験の初歩的な安全性と有効性データを検討したところ，FDAは一部の臨床棚上げを中止し，現在Lum−201による12カ月以上の治療を許可している。したがって，OraGrowth H 210の試験は現在24カ月に延長され，OraGrowth 212の治療期間を延長する予定である。これらの治療期間を延長することは、これらの試験に要する時間と費用を増加させるだろう。試験設計要因に加えて、臨床試験中または臨床試験の結果において、私たちは、規制部門の承認を得ることを延期または阻止するか、Lum-201または任意の未来の候補製品を商業化することを遅延または阻止する可能性がある多くの予見不可能なイベントに遭遇する可能性がある

•臨床試験は否定的または不確定な結果をもたらす可能性があり、私たちは決定または監督機関が追加の臨床試験を要求したり、製品開発計画を放棄したりする可能性がある

•臨床試験に必要な患者の数は私たちが予想していたよりも多いかもしれません。私たちの基準に適合している被験者のこれらの臨床試験における登録人数は、私たちが予想していたよりも遅いかもしれません。または患者がこれらの臨床試験から退出する割合は、私たちが予想していたよりも高いかもしれません

•現在供給されているLum−201原料薬は、20年以上前に製造されており、試験を行い、その供給が臨床使用に適していると信じているが、意外に使用不可能になる可能性があり、または供給に関する文書が第三者によって所有され、時間の経過とともに利用できなくなる可能性がある

•臨床試験や候補製品の製造コストは予想以上に高いかもしれません

•私たちの第三者請負業者は、法規の要求を適時に遵守したり、私たちに対する契約義務を履行できなかったり、全く守らなかったりする可能性があります

•様々な理由で、私たちは、私たちの候補製品に予期せぬ深刻な有害事象または他の予期しない特徴があることを発見すること、または患者が受け入れられない健康リスクに直面していることを含む、候補製品の臨床試験を一時停止または終了しなければならないかもしれない

•規制当局は私たちが提案した臨床開発計画を承認しないかもしれません

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カタログ表

•監督機関のフィードバックによると、私たちはすでに未来に私たちの臨床試験方案や設計を修正して、私たちと臨床試験サプライヤーや試験場所の手配を修正することを要求される可能性があります

•規制機関や機関審査委員会は、私たちまたは私たちの研究者が予想される試験場所で臨床試験を開始したり、臨床試験を行ったりすることを許可してはならない

•規制機関または機関審査委員会は、規制要件を満たしていないことを含む、様々な理由で臨床研究を一時停止または終了することを私たちまたは私たちの研究者に要求するかもしれない

•私たちの候補製品の供給または品質、あるいは私たちの候補製品の臨床試験に必要な他の材料が不足しているか、不十分である可能性がある。

LUM−201または任意の将来の候補製品に対して、予想以上の追加の臨床試験または他の試験を行うことが要求された場合、臨床試験または他の試験を成功させることができない場合、またはこれらの試験または試験の結果が陽性でないか、またはわずかに陽性である場合、または安全上の問題がある場合、私たちは：

•LUM-201または他の候補製品の発売承認を得る上で重大な遅延が発生した

•市場の承認を得ていません

•承認された適応は予期されたものや的確なものほど広くありません

•承認された後、製品を下積みする

•追加の上場後のテスト要求を受ける

•製品をどのように配布したり使用したりするかについて制限されている。

もし私たちの製品がテストや承認に遅延があったら、私たちの製品開発コストも増加します。いずれの臨床試験が計画通りに開始されるかどうか，再構成が必要かどうか，予定通りに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。

重大な臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮するか、または私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にし、候補製品を商業化する能力を弱化させ、私たちの業務と運営結果を損なうことになるかもしれない。

たとえ私たちがLum-201の発売許可を得ても、いくつかの要素はLum-201の市場を制限する可能性があり、これは私たちがこのような製品から収入を創造する能力を深刻に弱める可能性がある。

私たちが規制部門のLum-201の承認を得ても、いくつかの要素はLum-201の市場を制限したり、代替療法に対して競争的に不利になったりする可能性がある。例えば，この治療はPGHD患者の約60%にのみ有効であり，SGAやTurner症候群を有する患者の約50%に有効であり，実際の割合ははるかに低い可能性が考えられる。ある司法管轄区、例えばオーストラリアとEUは、PGHDの診断に対して異なる診断標準があるため、LUM-201はこれらの司法管轄区における市場は比較的に小さい。また，医師の受け入れと使用を得るためには，Lum−201は多くの課題に直面する。医師は、彼らの患者がLum-201治療を受ける資格があることを決定するために、追加のテストを行う必要があるだろう。Lum−201と競合する承認された製品は、数十年または数十年使用されており、非常に良い安全性を有している。Lum-201の結果はいくつかの医者と患者家族の要求を満たすために必要な快適さを提供するのに数年かかる。一部の医者は経口製品のメリットが限界を超えていないと思うかもしれない。例えば、試験中にLum−201治療を受けた患者を含む平均年増加速度は、非劣勢研究の要求に適合しているにもかかわらず、rhGH治療を受けているすべてのPGHD患者の平均年増加速度よりもはるかに低い可能性がある。これらの要因は、Lum-201が解決しようとしている市場規模と市場受け入れ率を制限する可能性があり、これは私たちの収入創出能力を深刻に弱める可能性がある

LUM-201または将来の候補製品は、深刻な不良事象を引き起こす可能性があり、またはその規制承認を遅延または阻止し、承認ラベルの商業イメージを制限するか、または任意の上場承認後に重大な負の結果をもたらす可能性があるという特性を有する可能性がある。

私たちの候補製品Lum-201はまだ臨床開発が完了していない。臨床開発に失敗するリスクが高い。このようなまたは任意の未来の候補製品がいつまたは十分に安全であるかどうかを予測することはできず、規制部門の承認を得ることができる。Lum-201または任意の将来の候補製品によって引き起こされる不良事象は、私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止をもたらす可能性があり、より厳しいラベルまたはFDAまたは他の同様の外国規制機関の規制承認遅延または拒否をもたらす可能性がある。

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カタログ表

以前メルク試験で測定した用量によると，Lum−201は小児では全体的な耐性が良好であり，最もよく報告されている副作用は食欲増加を含む消化器系イベントである。肝酵素は軽度上昇したが，ビリルビンの変化を伴わないことも報告されている。われわれの知る限り，これまでLum−201治療を用いた小児では薬物関連の重篤な有害事象は報告されていない。しかし、現在または将来の臨床試験において、Lum−201からの有害事象がLum−201の開発中断を促進しないことを保証することはできない。同様に、私たちの将来の候補製品は、深刻な有害事象を引き起こすかもしれないし、その規制承認を延期または阻止する可能性がある他の特性を持っているかもしれない。これらの有害事象または将来臨床試験で遭遇する可能性のあるさらなる安全または毒性問題のため、我々は発売Lum-201または任意の未来の候補製品の承認を得ることができない可能性があり、これは私たちの収入の発生を阻止したり、利益を達成したりすることができるかもしれない。我々の実験結果は，有害事象の深刻さや流行率が受け入れられないほど高いことを示している可能性がある.この場合、我々の実験は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、その任意またはすべての目標適応の候補製品の開発を停止または拒否するように命令することができる。薬物に関連するいかなる有害事象も、患者募集または被験者が試験を完了する能力に影響を与えるか、または潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性がある。これらのいずれも、私たちの業務、経営結果、財務状況、キャッシュフロー、および将来の見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

さらに、LUM-201または将来の任意の候補製品が発売承認された場合、私たちまたは他の人は、この製品によって引き起こされる不良事件を後に発見し、多くの潜在的な重大な負の結果をもたらす可能性がある

•私たちはこのような製品の販売を一時停止させられるかもしれません

•規制部門はこのような製品に対する私たちの承認を撤回することができる

•規制当局は、そのような製品の使用を減少させるために、または他の方法でその商業的成功を制限するために、ラベルに警告を追加することを要求することができる

•FDAまたは他の規制機関は、セキュリティ警報、親愛なる医療提供者レター、プレスリリース、またはこのような製品に対する警告を含む他の通信を発行することができる

•FDAは、REMSの確立または修正を要求することができ、または同様の外国の規制機関は、例えば、私たちの製品の流通を制限し、私たちに煩雑な実行要件を適用することができるように、同様の戦略の確立または修正を要求することができる

•私たちは製品の投与方法の変更や追加の臨床試験を要求されるかもしれません

•私たちは起訴され被験者や患者への傷害に責任を負うかもしれません

•私たちは訴訟や製品責任クレームの影響を受ける可能性があります

•私たちの名声は損なわれるかもしれない。

これらの事件のいずれも、承認されれば、特定の候補製品に対する市場受容度を達成または維持することを阻止することができる。

著者らの臨床試験が証明しても、1日1回の経口投与方案に基づいて、Lum-201はPGHD患者の成長に対して許容可能な安全性と有効性があり、FDA或いはアメリカ以外の類似規制機関はLum-201の発売を許可しないかもしれない、あるいはそれを承認してラベルを制限する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、成長の将来性に重大な悪影響を与える可能性がある。

われわれの臨床試験が成功したと仮定すると，最初に米国とEUで一部PGHD患者の治療にLum−201の承認を求める予定であり，1日1回の体重投与レジメンに基づいている。私たちはその後、中国と日本を含む他の管轄区域の規制承認を求めることができる。FDA、EMA、または他の国の規制機関は、私たちの臨床試験結果がLUM-201のこの適応を承認するのに十分ではないと考えるかもしれない。一般に，FDAはスポンサーが2つの十分かつ制御された良好な臨床試験を完成させ，有効性を証明することを提案しているが，2つの説得力のある試験に基づく結論は，1つの試験に基づく結論よりも説得力があるからである。OraGrowth H 210試験あるいはその後の3期臨床試験で良好な結果を得ても，Lum−201が新しい化学実体であることを考慮すると，FDAは追加の臨床試験を要求する可能性があり，異なる臨床試験設計を使用する可能性がある。

さらに、FDAまたは他の規制機関が1日1回の体重ベースの用量レジメンに基づいてPGHD患者の治療のためのLum−201のサブセットを承認しても、承認はラベルの追加的な制限を含む可能性がある

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カタログ表

Lum−201は、より広範な適応のために承認される可能性のある他の製品と比較して、医師および患者に対する吸引力が低く、Lum−201の潜在的販売を制限する可能性がある。

もし私たちがFDAまたは他の規制機関のLUM-201の承認を得られなかった場合、または承認の範囲が私たちが求めているより狭い場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

Lum-201または任意の未来の候補製品が監督部門の許可を得ても、それらは医師、患者、看護者、医療保険支払者、および医学界の他の人が商業成功に必要な市場受容度を達成できない可能性がある。

Lum-201または任意の未来の候補製品が規制部門の承認を得た場合、それらはまだ医師、病院管理者、患者、医療保険支払人、および医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができない可能性がある。もし私たちの候補製品が商業販売のために承認されたら、市場受容度は以下の要素を含む多くの要素に依存するだろう

•どのような有害事象の発生率や重症度も

•代替療法と比較して治療効果と潜在的利点があります

•Lumosが候補製品に受け取る価格

•医師が現在の治療法を変えたいかどうか

•代替療法よりも便利で投与しやすい

•対象患者群が新たな療法を試みる意欲と，医師がこれらの治療法を処方する意欲

•マーケティングや流通支援の実力

•第三者保険の利用可能性や十分な精算。

例えば、多くの会社は、PGHD患者を治療するための毎日の注射レジメンに基づく治療法を提供しており、医師、患者、または彼らの家族は、毎日の注射用量を除去することができても、Lum−201を使用することを望まない可能性がある。LUM-201または任意の未来の候補製品が承認され、十分な受容度に達していなければ、顕著な製品収入が生じない可能性があり、持続的に利益を上げることができず、利益を上げることもできないかもしれない。

また，2021年8月，FDAはPGHD患者の治療に用いられる競争相手の治療法，すなわち週1回のSkytrofaの治療法を承認し，世界の大手製薬会社を含む他社も現在PGHDに毎週注射治療を提供する製品を開発している。週1回の注射の承認に伴い、医師、患者、および彼らの家族は、Lum-201の毎日治療レジメンではなく、週1回の治療レジメンを好むかもしれない(もし彼らが使用可能であれば)。

Lum−201は商業規模の製造を行ったことがなく，製造規模を商業規模に拡大するリスクがある。我々は第三者製造業者によるLum-201の生産を手配したが、これは成功しない可能性があり、これはLum-201の規制承認と商業化を延期する可能性がある。

我々の既存のLum-201原料薬はLumosとAmmonettから得られ、LumosとAmmonettの間のAPAと2014年11月にメルク社と締結されたLumos Merckプロトコルと関係があり、これらの原料薬は私たちのOraGrowth H 210試験を満たすのに十分であると信じている。Lum-201原料薬はメルク社以外の生産基地で商業規模の生産を行ったことがなく、しかも製造技術を商業規模に拡大することに関するリスクはコスト超過、技術拡大の潜在問題、プロセス再現性、安定性問題、ロット一致性及び原材料の適時可用性などを含む。私たちがLUM-201の規制承認を他の方法で得ることができても、私たちが手配したメーカーがFDAまたは他の規制機関が許容できる仕様に従って承認された製品を生産して、製品が発売される可能性のある要求または将来の潜在的な需要を満たすのに十分な数の製品を生産することができる保証はない。メーカーが商業化のために十分な数の承認された製品の生産をタイムリーかつ効率的に開始できなければ、私たちの商業化努力は損なわれ、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しに悪影響を及ぼすだろう。

私たちはより多くの製品や候補製品を識別、獲得、開発、商業化することに成功できず、私たちの成長能力を弱めるかもしれない。

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カタログ表

私たちの多くの努力は、私たちの候補製品Lum-201の持続的な臨床試験および潜在的承認に集中するが、その長期成長戦略の1つの重要な要素は、より多くの製品および候補製品を獲得、開発、および/またはマーケティングすることである。候補製品を決定する研究計画は、最終的に任意の候補製品が決定されたか否かにかかわらず、大量の技術、財政、人的資源を必要とする。私たちの内部研究能力が限られているので、私たちは製薬とバイオテクノロジー会社、学術科学者、他の研究者に依存して製品や技術を販売したり許可したりするかもしれません。この戦略の成功はある程度私たちが有望な候補薬品と製品を識別、選択し、獲得する能力に依存する。候補製品や承認された製品を提案、交渉、実施し、許可する過程は長く複雑である。他の会社には、より多くの財務、マーケティング、販売資源を有する会社が含まれており、候補製品や承認された製品の許可または買収を競合する可能性がある。私たちは、第三者製品、業務、および技術の買収または許可を識別して実行し、それらを現在のインフラに統合するために限られたリソースしかありません。また、未完成の潜在的買収に資源を投入する可能性があるかもしれませんが、そうでなければ、このような努力の予想されるメリットを実現できないかもしれません。我々が得た任意の候補製品は、商業販売の前に、広範な臨床試験およびFDAおよび適用される外国規制機関の承認を含む追加の開発作業が必要となる可能性がある。すべての候補製品は典型的な薬品開発失敗リスクが発生しやすい, 候補製品が規制機関の承認のために十分に安全で効果的であることが証明されない可能性を含む。また、私たちが開発したどんな製品も、私たちが買収した承認された製品が利益のある方法で生産されたり、市場に認められたりする保証はありません。

私たちは現在販売や流通者がいません。マーケティング能力は限られています。もし私たちが単独でまたはパートナーまたは他のマーケティングパートナーを通じて販売、マーケティング、および流通能力を発展させることができなければ、LUM-201または他の未来の製品を商業化することに成功しないだろう。

私たちは販売やマーケティングインフラもなく、治療製品を販売、マーケティング、流通した経験もありません。任意の承認された製品を商業的に成功させるためには、販売およびマーケティング組織を発展させるか、またはこれらの機能を第三者にアウトソーシングしなければならない。Lum-201が承認された場合、私たちは現在、アメリカ、EU、他の地域で私たち自身の専門販売チームを使用して商業化するつもりです。

私たち自身の販売とマーケティング能力の確立、および第三者とこれらのサービスを実行する計画を達成することはリスクに関連している。例えば、販売チームの採用と訓練は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。最近の労働市場の動きは、雇用の穴埋めに利用できる候補者の減少を招き、より高い賃金を提供しなければならない。したがって、従業員の募集と維持はより困難になり、場合によっては受け入れ可能な条件で適切な候補者を得ることができず、欠員を埋めることができない可能性がある。販売チームを募集し、マーケティング能力を確立する候補製品の商業発表が何らかの理由で延期または発生していない場合、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用が高いかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失します。

私たちはまた第三者と私たちの候補製品の販売とマーケティングの手配を成功的に達成できないかもしれません。あるいは私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれません。私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどない可能性が高く、彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの製品を効果的に販売し、マーケティングすることができず、私たちの名声を損なう可能性があります。もし私たちが販売とマーケティング能力を確立することに成功できなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの候補製品を商業化することに成功しません。

私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。

新しい治療製品の開発と商業化競争が激しい。私たちはLum-201方面で競争に直面しており、将来、開発または商業化を求める可能性のある任意の候補製品は、世界各地の主要な製薬会社、専門製薬会社、バイオテクノロジー会社からの競争に直面する可能性がある。現在いくつかの大手製薬やバイオテクノロジー会社が私たちの目標患者集団に再編ヒト成長ホルモン療法をマーケティング·販売している。これらの会社は通常、市場シェアを獲得または維持し、支払者に提供できる可能性のある価値主張を破壊するために、競争相手の薬品価格を低下させるより大きな能力を持っている。潜在的な競争相手には、学術機関、政府機関、および他の研究、特許保護を求め、研究開発、製造および商業化のための協力手配を確立する公的および個人研究機関、および化合物または他の適応のためのLum−201化合物を不正に販売する可能性のある製造業者および販売業者も含まれる。これらの競争相手の多くは私たちの目標適応のための療法を開発しようとしている。

私たちは、1日1回の体重ベースの経口用量レジメンに基づいてPGHD患者のサブセットを治療するための候補製品Lum−201を開発している。アメリカでは現在の成長療法患者の看護基準は毎日

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カタログ表

組換えヒト成長ホルモンを皮下注射する。現在市場には毎日皮下注射された組換えヒト成長ホルモン療法が多く，成長ホルモン欠乏症の治療に用いられており，主にNorditropin(ノとノードA/S社(以下，“ノとノッド”))，Humtrepe(礼来社)，Nutroin−AQ(F.Hoffman−La Roche Ltd./遺伝子テーク社)，ジノトロピン(ファイザー)，Saizen(メルクセルノS.A.)，TeV−troin(Teva製薬工業株)，Omnitrop(Sandoz GmbH)，Valtroin(LG生命科学と生物製薬会社)，Zomomton(Sandoz GmbH)，Valtroin(LG生命科学と生物製薬会社)，Zomomton(Sandoz GmbH)，ディトロリン(LG生命科学と生物製薬会社)，Zeva-trofring(Sandoz GmbH)が市販されている。これらの組換えヒト成長ホルモン薬は，万托品やSkytrofaを除いて古くから知られている療法であり，医師，患者，介護者，第三者支払人，薬局福祉マネージャーに広く受け入れられ，成長ホルモン欠乏症治療の標準看護となっている。医師、患者、第三者支払者、およびPBMは、Lum−201に関連する潜在的な追加コストを心配すること、Lum−201を使用することによる患者への追加的な利点が限られていると考えること、または現在利用可能なrhGH治療と比較して長期安全性データが限られていることを含む、様々な潜在的理由のために、Lum−201を彼らの現在の治療レジメンに追加することを受け入れない可能性がある。

現在承認·販売されている日常組換えヒト成長ホルモン療法のほかに，すでに組換えヒト成長ホルモン市場に参加している会社や潜在的な新規参入者には，臨床開発の異なる段階にある様々な実験的療法や設備があり，主にノボノード社，Genexine Inc.とOPKO Health，Inc.(ファイザー社との協力)である。2021年第4四半期、OPKO Health Inc.のNGENLA(成長ホルモン)は、週に1回注射する長時間作用型ヒト成長ホルモン分子であり、ヨーロッパ、日本、オーストラリアとカナダの監督管理の許可を得て、2022年第1四半期にカナダで発売された。

私たちの多くの競争相手は、私たちと直接競争する大型製薬会社を含み、研究開発、製造、臨床前試験、臨床試験を行い、監督管理許可とマーケティング許可を得た製品の面で私たちより多くの財務資源と専門知識を持っている。製薬、バイオテクノロジー、診断業界の合併と買収は、より多くの資源を私たちの数の少ない競争相手に集中させる可能性がある。規模が小さいかスタートアップ段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配する。これらの第三者は合格した科学と管理者を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験の患者登録を確立し、そして私たちの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する上で私たちと競争している。

私たちは未来に戦略的連合を構成するかもしれないが、私たちはこのような連合の利点を認識しないかもしれない。

私たちは戦略同盟を結成し、合弁企業や協力関係を構築したり、第三者とライセンス合意に達したりする可能性があり、私たちの業務を補完したり拡大したりすると思います。これらの関係や同様の関係は、非日常的な費用や他の費用を発生させ、私たちの短期的および長期的な支出を増加させ、私たちの既存の株主を希釈したり、私たちの管理や業務を混乱させたりする証券の発行を要求する可能性がある。また、適切な戦略的パートナーを探す上で激しい競争に直面しており、交渉過程は時間がかかり複雑である。さらに、LUM-201または任意の未来の候補製品および計画のための戦略的パートナーシップまたは他の代替スケジュールを構築するための努力は成功しない可能性があり、私たちの研究開発チャネルが不足している可能性があるので、私たちの候補製品および計画は、協力努力の開発段階が早すぎると考えられる可能性があり、第三者は、私たちの候補製品および計画が安全性および有効性を証明するために必要な潜在力を持っているとは思わないかもしれない。もし私たちが製品や業務を許可すれば、私たちがそれらを既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、私たちはこのような取引のメリットを実現できないかもしれません。私たちは戦略的取引または許可証の後に、この取引の合理的な収入または特定の純収入を証明することを達成することを確認することができない。私たちの候補製品に関連する新しい戦略パートナー協定のいかなる遅延も、私たちの候補製品の開発と商業化を延期し、市場に進出してもそれらの競争力を低下させる可能性がある。

LUM-201または任意の将来の候補製品を商業化することができれば、これらの製品は、不利な価格設定法規、第三者精算慣行、または医療改革措置の制約を受け、私たちの業務を損なう可能性がある。

新治療製品の発売承認、定価と精算を管理する法規は国によって異なる。一部の国は製品の販売価格が発売前に承認されることを要求しています。多くの国で、定価審査期間はマーケティングまたは製品許可を承認した後から始まる。一部の外国市場では、処方薬の定価は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。したがって、特定の国で製品の規制承認を受ける可能性がありますが、その後、製品の商業発表を延期し、その国/地域で製品を販売することによる収入に悪影響を及ぼす価格規制の制約を受ける可能性があります。不利な価格設定制限は、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、1つ以上の候補製品への投資を回収する能力を阻害する可能性がある。

私たちはLUM-201あるいは任意の未来の製品を商業化することに成功する能力があるかどうかは、政府衛生行政当局、個人健康保険会社、その他の組織によるこれらの製品と関連治療の清算程度にも依存する。民間健康保険会社のような政府当局と第三者支払者

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健康維持組織は、彼らがどのような薬を支払うかを決定し、清算水準を確立する。アメリカの医療業界と他の地域の主な傾向の一つはコストコントロールだ。政府当局とこれらの第三者支払人は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。ますます多くの第三者支払人は会社に価格を基礎に所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。私たちは商業化されたどの製品も精算できるかどうかを確認することができません。もし精算できれば、清算レベルはいくらですか。精算は私たちが市場で承認されたどんな製品の需要や価格に影響を及ぼすかもしれない。私たちの製品のための精算は特に難しいかもしれません。医者の監督下で管理されている製品は通常価格が高いからです。精算が得られない場合や限られたレベルに限られていれば、私たちが開発に成功した任意の候補製品を商業化することに成功できないかもしれません。

承認された製品の精算には大きな遅延が生じる可能性があり、カバー範囲はFDAや他の国·地域規制機関がこの製品を承認する目的よりも限られている可能性がある。さらに、精算を受ける資格があるということは、どの製品もすべての場合に支払われることを意味するわけではありません。または支払いの費用率は、研究、開発、製造、販売、流通を含む私たちのコストをカバーします。新製品の仮払い(適用すれば)も私たちのコストを支払うのに十分ではない可能性があり、恒久的な支払いにならない可能性があります。支払率は、製品の使用や臨床環境によって異なる可能性があり、精算された低コスト製品によって許容される支払いに基づく可能性があり、他のサービスの既存の支払いに組み込まれる可能性もある。製品の正味価格は、政府医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来の法律の任意の緩和によって低下する可能性があり、これらの法律は、現在、製品が米国より低い価格で販売されている国からの製品の輸入を制限している。第三者支払者が自分の精算政策を設定する際には，通常連邦医療保険カバー政策と支払制限に依存する。私たちは政府援助と個人支払者から私たちが開発した新製品の保証範囲と利益の支払率を迅速に得ることができず、これは私たちの経営業績、製品の商業化に必要な資金を調達する能力、そして私たちの全体の財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。一部の外国諸国では、EUや日本の主要市場を含め、処方薬の定価は政府によってコントロールされている。これらの国では, 製品の規制マーケティング承認を受けた後、政府当局との定価交渉には9~12ヶ月以上かかる可能性がある。一部の国で精算或いは定価の承認を得るためには、私たちの製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。もし私たちが承認した製品が精算されない場合、あるいは範囲や金額が限られているか、あるいは定価レベルが満足できなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります。

私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負い、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限する可能性があります。

我々は人体臨床試験におけるLum−201および任意の未来候補製品の試験に関連する固有製品責任リスクに直面しており、私たちが開発可能な任意の製品を商業化販売すれば、より大きなリスクに直面する。もし私たちが私たちの候補製品や製品に被害を与えるクレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは大きな責任を招くだろう。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は

•すべての候補製品や私たちが開発する可能性のある製品の需要が減少した

•私たちの名声とメディアの深刻な否定的な関心を損なう

•患者は臨床試験から撤退したり、試験を中止したりした

•関連訴訟の巨額の抗弁費用

•患者に相当なお金の報酬を与える

•収入の損失

•私たちが開発する可能性のあるどんな製品も商業化できない。

私たちが未来に得ることができるどんな製品責任保険も私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれない。保険範囲はますます高くなっています。私たちは可能などんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない

皮膚疾患領域やパーキンソン病，ハンチントン病，ALS疾患分野のいずれの製品も開発または商業化しないことに同意した。

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我々がAvicena Group，Inc.およびその最高経営責任者と合意した和解合意の条項によると、私たちは、2037年11月19日までに、皮膚病領域またはパーキンソン病、ハンチントン病および筋萎縮性側索硬化症領域の任意の物質、治療、診断、または他の方法を開発、商業化、販売、許可、譲渡、または他の方法で利用しないことに同意する。したがって、これらの分野で製品を開発または協力する能力は制限される可能性があり、予想される貴重な未来の機会を逃す可能性があり、私たちの財務業績、業務、および業務の将来性に悪影響を及ぼす可能性があります。

2014年11月のNewLinkとメルクの間のグローバルライセンス·コラボレーション協定(“NewLink Merckプロトコル”)によると、将来の特許使用料義務は、将来のERVEBO販売の限られた収入(あれば)を超える可能性があります。

現在ERVEBOが承認されていても、ERVEBOの販売から得られる収入には限りがあり、このような製品の商業販売やNewLink Merckプロトコルでの将来の収入に悪影響を及ぼす可能性があります。例えば、ウイルスワクチンに対する理解の欠如、およびワクチン接種に関連する潜在的な有害事象は、医師および患者のこのような製品に対する認知および吸収に悪影響を及ぼす可能性がある。また，ワクチンが政府準備計画に承認されることは保証されず，候補製品の米国や海外でのビジネス成功に重要な意義を持つ可能性がある。最後に、場合によっては、カナダ公共衛生局(“PHAC”)に特許使用料を支払う義務が、メルク社から得られた特許使用料を超える可能性があります。

私たちの候補製品のいくつかは、私たち以外の組織や機関が共同で後援する臨床試験で研究されているか、または研究者によって開始された臨床試験で研究されている可能性があり、このような試験の進行はほとんどコントロールされていないことを意味します。

私たちは過去も現在もインドキシモートを提供しており、第二段階の研究者による臨床試験を支持している。私たちのエボラ候補ワクチン製品は西アフリカで臨床試験を行った。さらに、将来的に研究者によって開始される臨床試験にNLG 919およびNLG 802を提供することにも同意する。著者らは最近，マサチューセッツ州総病院との臨床協力を発表し，非アルコール性脂肪性肝疾患に対する経口Lum−201の治療作用を評価した。私たちは未来に似たような実験を提供したり、他の方法で支援し続けるかもしれない。しかし，我々はこれらの試験の発起人ではないため，患者のフォローアップや治療後の継続的なデータ収集を含むこれらの試験のシナリオ，管理，実施を制御していないため，特に何らかの問題が生じた場合には，これらのタイプの試験の進め方に関するリスクに直面している。これらのリスクには、調査者や管理者とのコミュニケーションの困難や遅延、プログラムの遅延、および他の時間の問題、およびデータを解釈する上での困難や分岐が含まれる。

私たちの業務運営に関するリスク

私たちの未来の成功は私たちがCEO総裁と管理チームの他の重要なメンバーを引き留める能力と、合格した人材を誘致、維持、激励する能力にかかっている

私たちは私たちの最高経営責任者、社長、そして私たちの管理チームの他の会員たちに強く依存している。彼らの雇用条項によると、私たちの管理者はいつでも私たちとの雇用関係を終わらせることができる。この人たちのいずれかがサービスを失ったことは、私たちが研究、開発、商業化目標を達成することを阻害する可能性がある。

合格した科学、臨床、製造及び販売とマーケティング人員を募集と維持することも著者らの成功の鍵となる。多くの製薬とバイオテクノロジー会社の間の類似者に対する競争を受けて、私たちは受け入れ可能な条件でこれらの人員を吸引し、維持することができないかもしれない。最近の労働市場の動きは、雇用の穴埋めに利用できる候補者の減少を招き、より高い賃金を提供しなければならない。したがって、従業員の募集と維持はより困難になり、場合によっては受け入れ可能な条件で適切な候補者を得ることができず、欠員を埋めることができない可能性がある。私たちはまた、大学や研究機関から科学や臨床人を募集する競争に直面している。また、私たちは科学や臨床コンサルタントを含むコンサルタントやコンサルタントに依存し、その研究開発と商業化戦略の策定を支援してくれます。私たちのコンサルタントやコンサルタントは、私たち以外の雇用主に雇われる可能性があり、他のエンティティと締結された相談または相談契約に基づいて約束することができ、これは、私たちが彼らを得る機会を制限するかもしれない。

私たちは私たちの開発、規制、販売とマーケティング能力を拡大することを望んでいますので、私たちは私たちの成長を管理する上で困難に直面するかもしれません。これは私たちの運営を乱すかもしれません。

2022年9月30日まで、私たちは32人の従業員がいる。次の数年間、私たちの従業員の数と業務範囲は大幅に増加し、特に薬物開発、法規制、商業開発、販売とマーケティングの分野で大幅に増加することが予想される。私たちが予想している将来の成長を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。ビジネスの拡張や採用を効果的に管理できないかもしれません

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より多くの合格者を訓練する。私たちの業務の実体拡張は巨大なコストを招き、私たちの管理と業務発展資源を移転する可能性があります。今後の成長は、経営陣のメンバーにより多くの重大な責任を負わせるだろう

•私たちの臨床試験を効果的に管理し、多くの臨床場所で行われる予定です

•私たちに必要かもしれない専門知識と経験を持つより多くの従業員を確定し、採用し、統合して、私たちの未来の成長を支援します

•私たちの内部開発作業を効果的に管理しながら、ライセンス者、被許可者、請負業者、その他の第三者に対する契約義務を遵守します

•将来の様々な戦略的パートナー、サプライヤー、および他の第三者との任意の追加関係を管理すること

•私たちの管理、開発、運営、そして財務報告システムと手続きを改善する。

もし私たちがこのような任務のいずれも達成できなければ、私たちの成功的な発展を阻害するかもしれない。成長を管理できないどんな状況も、私たちの業務計画の実行を延期したり、私たちの運営を妨害したりする可能性がある。

業務中断は私たちの臨床試験、未来の収入と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。

新冠肺炎疫病によるかもしれない中断以外に、私たちの運営或いは私たちのサプライヤーの運営或いは臨床試験はまた地震、電力不足、電気通信故障、洪水、ハリケーン、台風、火災、極端な天気条件、医療流行病及びその他の自然災害或いは人為的災害或いは業務中断の影響を受ける可能性がある。このような業務中断の発生は、私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある

もし私たちがアメリカ以外の場所でLUM-201を商業化することを許可されれば、私たちは追加のリスクに直面するだろう。

もし私たちが承認されたすべての承認された製品をアメリカ以外の地域で商業化すれば、国際業務に関連する様々なリスクは、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります

•国外の薬品の審査、定価と精算制度に対する異なる監督管理要求

•知的財産権の保護を減らすことです

•関税、貿易障壁、規制要求の意外な変化

•インフレや特に外国経済と市場の政治的不安定を含む経済的疲弊

•外国に住んだり旅行したりする従業員は税収、雇用、移民、労働法を遵守する

•源泉徴収賃金税を含む外国税

•外国為替変動は、経営費の増加と収入の減少、他の国での業務展開に付随する他の義務を招く可能性がある

•米国の“海外腐敗防止法”や同様の外国法規に基づいて負う可能性のある責任

•労働騒乱がアメリカよりも一般的な国では労働力の不確実性

•海外の原材料の供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足；

•地政学的行動(戦争やテロを含む)や地震、台風、洪水、火災などの自然災害による業務中断。

我々の内部コンピュータシステム、または私たちのCROまたは他の請負業者またはコンサルタントのシステムは、故障したり、セキュリティホールが発生したりする可能性があり、これは、我々の薬物開発計画が実質的に破壊される可能性がある。

セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の内部コンピュータシステムおよび私たちのCROおよび他の請負者およびコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい。私たちの知る限りでは、これまでこのようなシステムの故障、事故、セキュリティホールを経験したことはありませんが、このような事件が発生し、私たちの運営が中断されると、

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私たちの薬物開発計画に実質的な破壊をもたらした。例えば、候補製品の完了または行われている臨床試験における臨床試験データの損失は、我々の規制承認作業を遅延させる可能性があり、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、任意の候補製品のさらなる開発が延期される可能性があります。

システム障害、セキュリティホール、またはネットワーク攻撃が発生した場合、私たちの業務と運営は影響を受けます。

CROおよび他の請負業者、コンサルタント、および法律および会計会社を含む、我々のコンピュータシステムおよび我々が依存する様々な第三者のコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、不正アクセス、データ漏洩、ネットワーク釣り攻撃、サイバー犯罪者、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊を受ける可能性がある。我々は、第三者プロバイダに依存して有効なセキュリティ措置を実施し、そのような任意の故障、欠陥、または違反を識別して修正する。世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、強度と複雑性の増加に伴い、セキュリティホールや破壊のリスクは普遍的に増加し、特にコンピュータハッカー、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃或いはネットワーク侵入を介している。私たちは将来的に重大なシステムの故障やセキュリティホールに遭遇する可能性があり、これは私たちの運営が中断したり、私たちの薬物開発計画が実質的に破壊されたりする可能性がある。例えば、完了した、行われている、または計画されている試験における非臨床または臨床試験データの損失は、我々の規制承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、個人、機密、または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発が延期される可能性があります。

私たちの従業員、独立請負業者、コンサルタント、首席調査者、CRO、CMO、および他のサプライヤー、および任意の未来のビジネスパートナーは、規制基準および要求を遵守しないことを含む不当な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは私たちに重大な責任をもたらし、私たちの名声を損なう可能性があります。

我々は、従業員、独立請負業者およびコンサルタント、主要調査者、CRO、契約マーケティング組織(“CMO”)および他のサプライヤー、および将来のビジネスパートナーが、FDA法規または同様の外国規制機関の類似法規を意図的に遵守しないことを含む、任意の将来のビジネスパートナーが詐欺行為または他の不正行為に従事する可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関に正確な情報を提供し、私たちの製造基準またはcGMP要件の基準を遵守し、連邦遵守および州医療詐欺および法律法規の乱用、および同様の外国規制機関によって制定され実行される類似の法律法規を含むリスクに直面している。財務情報やデータを正直に報告するか、または許可されていない活動を開示する。私たち従業員と他のサービスプロバイダの不当な行為は、臨床試験の過程で得られた情報の不適切な使用に関連する可能性があり、これは規制制裁と私たちの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちはすでに商業道徳と行為準則を実施しているが、常にこのような不正行為を識別し、阻止することができるわけではなく、私たちがこのような行為を発見し、防止するための予防措置、例えば品質システムを実施し、品質専門家にサプライヤーの審査を要求し、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御できない可能性があり、あるいはこのような法律や法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護する。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持したりすることに成功しなかったら、これらの行動は、巨額の罰金や他の制裁を加えることを含む、私たちの業務および業務結果に大きな影響を及ぼすかもしれない。例えば, もし私たちの製造パートナーが同意法令の下に置かれたら、私たちが臨床または商業用品を生産する能力が阻害されるかもしれない。

もし私たちが契約約束の義務を履行できなかった場合、私たちの取引相手は適用された合意を終了したり、私たちにクレームをつけたりする可能性があり、これは私たちに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。

メルク社とのライセンス契約とAmmonett社とのAPAプロトコルによると、ビジネス上の合理的かつ勤勉な努力を用いてLum-201を開発·商業化する義務がある。私たちはメルクとAmmonettに大量の記念碑的な支払いと特許権使用料を支払う義務があり、これは私たちの将来の収益性とマーケティング協力合意を達成する能力を制限するかもしれない。もし私たちがメルク、Ammonett、または任意の他の取引相手に対する私たちの契約約束を履行できなければ、取引相手は2014年11月に締結された独占的なグローバル許可および協力協定Lumos Merck協定を終了することができ、あるいはこの2つの合意に基づいて私たちにクレームを出すことができ、これは私たちの業務、運営結果、将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。

我々は第三者に依存して臨床試験を行っているが，これらの第三者の表現は締め切りまでにこのような試験を完了できなかったことを含めて満足できない可能性がある。

私たちは独立して臨床試験を行わない。我々はCRO、臨床データ管理組織、医療機関、臨床調査者などの第三者に依存してこの機能を履行している。これらの第三者の臨床開発活動への依存は，これらの活動の制御を減少させたが，われわれの責任を軽減していない。私たちはまだ私たちのすべての臨床試験が全体的な研究計画に従って行われることを確実にする責任がある

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裁判の案もありますさらに、FDAは、データおよび報告の結果が信頼性および正確であることを保証し、臨床試験における患者の権利、完全性、およびセキュリティを保護するために、臨床試験結果を行い、記録し、報告する基準を遵守することを要求する。さらに、これらの第三者は、他のエンティティと関係がある可能性もあり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性がある。これらの第三者が規制要件や私たちが規定した規程に従ってその契約責任を成功的に履行し、予想される期限内に私たちの臨床試験を完了または行うことができない場合、私たちは候補製品の規制承認を得ることができないか、遅延する可能性があり、候補製品の商業化に成功する努力を遅らせることができないか、または遅延する可能性がある。

私たちはまた他の第三者に私たちの臨床試験のための貯蔵と配布に依存している。私たちの既存または未来の流通業者のどんな業績ミスも、私たちの候補製品の臨床開発や規制承認を延期したり、私たちの製品の商業化を延期したり、追加の損失をもたらし、私たちの潜在的な製品収入を奪う可能性があります。

私たちは現在、LUM-201を製造および供給するために第三者CMOに依存し続けている可能性がある。もし私たちのメーカーとサプライヤーが私たちの需要を十分に履行または満足できなければ、私たちは巨額のコストを負担し、新しいサプライヤーやメーカーを探すために多くの努力をすることが要求されるかもしれない。私たちの候補製品の開発と商業化の面で、私たちはまた遅延に直面する可能性がある。

著者らは現在著者らの唯一の候補製品Lum-201の臨床規模生産における経験が限られており、著者らも施設がなく、著者らは現在単一の第三者CMOに依存し続けて、著者らのLum-201臨床試験のために薬物製品を製造と供給する可能性がある。FDAのcGMP標準に従って薬品を生産するには大量の専門知識と資本投資が必要であり、先進的な製造技術と技術制御の開発を含む。薬品メーカーは生産中によく困難に直面し、生産コスト、生産量と品質管理方面の困難を含み、候補製品の安定性と品質保証テスト、合格者不足、及び厳格に実行したcGMP要求、その他の連邦と州監督管理要求及び外国法規を含む。私たちと契約した任意のメーカーがこれらの困難に遭遇したり、私たちへの義務や適用法規を履行できなかったりすれば、臨床試験で薬物を研究する能力が脅かされる。臨床試験材料供給のいかなる遅延または中断もわれわれの臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、著者らの臨床試験計画の維持に関連するコストを増加させ、遅延した時間帯に応じて、顕著な追加費用で新しい試験を開始するか、または完全に試験を終了することを要求する。

私たちの候補製品のすべてのメーカーはFDAが私たちの施設検査計画を通じて実行したcGMP要求に従わなければなりません。これらの要求は、他にも、品質管理、品質保証、および記録およびファイルの維持を含む。私たちの候補製品のメーカーはこれらのcGMP要求やFDA、州、外国の他の規制要求を遵守できないかもしれない。FDAまたは同様の外国規制機関は、新しい基準を随時実施したり、製品製造、包装、またはテストの既存の基準の解釈および実行を変更したりすることもできる。私たちは私たちの製造業者がこのような規制と基準を遵守しているかどうかをほとんど統制できない。これらの要件を遵守しないことは、罰金および民事処罰、生産停止、臨床試験および製品承認の一時停止または遅延、製品の差し押さえまたはリコール、または製品承認の撤回をもたらす可能性がある。もし私たちのメーカーが適用された法律や他の理由を遵守できなかった場合、提供されたいかなる製品の安全が損なわれた場合、私たちは規制機関の私たちの製品の承認を得ることができないか、または商業化に成功できない可能性があり、それによるいかなるダメージにも責任を負わなければならないかもしれない。これらの要素のいずれも、私たちの候補製品の臨床試験、規制提出、承認または商業化の遅延を招き、コスト上昇または私たちの名声を損なう可能性がある。

必要な製造·規制の専門知識や施設を持つ第三者メーカーの数は限られており、代替サプライヤーを配置するコストが高い可能性があり、多大な時間を要する可能性があり、これは我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。任意の候補製品の新しい製造業者は、適用される法規要件に基づいて資格を取得することを要求され、適用される知的財産権法に基づいて候補製品を製造する方法に対して十分な権利を有する必要がある。適用される法規要件に基づいて必要なFDA承認または他の資格を取得し、第三者の知的財産権を侵害しないことを保証することは、供給の深刻な中断を招く可能性があり、新しいメーカーが私たちに転嫁される可能性のある大量の追加コストを負担する必要があるかもしれない。

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私たちがLUM-201または任意の他の候補製品のために締結する可能性のある任意の未来の協力協定は、Lum-201または他の候補製品の開発が私たちの制御を受けないようにし、重要な権利を放棄することを要求するか、または他の私たちに不利な条項を要求するかもしれない。

我々は、LUM-201の米国内または海外での商業化について第三者と協力したり、将来的に米国内または海外で商業化された製品について協力したりする可能性がある。私たちの流通、マーケティング、許可、または他の協力パートナーには、大中型製薬会社、地域的、全国的な製薬会社、バイオテクノロジー会社が含まれています。私たちは、私たちの協力者が私たちの候補製品の開発または商業化のために投入する資源の数と時間、そして私たちの協力に関連するいくつかの知的財産権と、私たちの協力者の他の協力要素の限られた制御に依存することを制限します。私たちがこのような計画から収入を創出する能力は、私たちの協力者がこれらの手配の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力に依存するだろう。いずれの協力の終了や中断も、候補製品開発の遅延を招き、候補製品開発のコストを増加させたり、候補製品の開発を終了したりする可能性がある。

私たちは絶対に達成されないか失敗しないかもしれない戦略的協力を探索することを計画している。

私たちの戦略の一部として、私たちは様々な可能な戦略協力を探索し、より多くの候補製品、地理的地域、あるいは資源を獲得することを計画している。現在、私たちはこのような戦略的協力がどのような形を取る可能性があるのか予測できない。適切な戦略的パートナーを探す過程で、私たちは激しい競争に直面するかもしれないが、この協力は複雑かもしれないし、交渉や記録に時間がかかるかもしれない。私たちは受け入れ可能な条件で戦略的協力を交渉することができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。私たちは、これらの協力の確立に関連する多くのリスクと不確実性のため、いつ(もしあれば)私たちが追加的な戦略的協力に参加するか予測できない。

NewLink Merckプロトコルによると，我々は候補製品開発の重要な権利と制御権を我々の協力者に譲らなければならないが，そうでなければ不利な条項に制約される.

私たちの協力は、私たちが未来に達成したどんな戦略的協力も、私たちを多くのリスクに直面させる可能性があります

•私たちは多くの業務、財政、そして管理資源の支出を負担する必要があるかもしれない

•私たちは既存の株主の持株比率を希釈する株式証券の発行を要求されるかもしれない

•私たちは相当な実際的または負債を負担することを要求されるかもしれない

•私たちの戦略パートナーが私たちの候補製品の開発や商業化に投入される資源の数とタイミングをコントロールできないかもしれません

•戦略的パートナーは、臨床試験を延期すること、不足した資金を提供すること、臨床試験を終了すること、または候補製品を放棄すること、新しい臨床試験を繰り返すか、または候補製品の新しいバージョンを要求することを臨床試験を行うことができる

•戦略パートナーは、戦略協力計画による製品のさらなる開発と商業化を行ってはならない、あるいは研究開発計画を停止することを選択することができる

•戦略的パートナーは、これらの製品から得られる潜在的な収入を制限するために、私たちの候補製品をマーケティングして配布するのに十分な資源を投入していないかもしれない

•私たちと私たちの戦略パートナーとの間で紛争が発生し、私たちの候補製品の研究、開発または商業化の遅延または終了、または高価な訴訟や仲裁を招き、経営陣の注意を分散させ、資源を消費する可能性がある

•戦略的パートナーは財務的な困難に直面するかもしれない

•戦略的パートナーは、私たちの知的財産権を正確に維持したり、守ったりすることができないかもしれないし、私たちの固有の情報を危険にさらしたり、無効にしたり、潜在的な訴訟に直面させる可能性がある方法で私たちの固有の情報を使用する可能性があります

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•業務合併または戦略協力者の業務戦略の重大な変化はまた、戦略協力者が任意の手配の下でその義務を履行する意志または能力に悪影響を及ぼす可能性がある

•戦略的パートナーは、競合製品候補製品を独自に開発するか、または我々の競争相手を含む他の人と協力して競合製品候補製品を開発することを決定することができる

•戦略的パートナーは合意を終了したり、期限を許可したりすることができ、これは開発を延期し、私たちの候補製品を開発するコストを増加させる可能性がある。

私たちは業務で危険材料を使用し、環境法律と法規を守らなければならないが、これは高価かもしれない。

我々は、FDA、医薬品執行局、外国衛生当局によって施行された法律および法規、ならびに“職業安全と健康法”、“環境保護法”、“有毒物質制御法”、“食品、薬品および化粧品法”、“資源保護および回収法”、および他の現行および潜在的な連邦、州、地方、外国の法律と法規を含む他の法規、これらの法律と法規、これらの法律と法規は、私たちの製品を管理し、私たちの候補製品を開発し、製造するための材料、それによって生成された廃棄物の使用、製造、貯蔵、処理、および処分を守らなければならない。我々は，このような材料を処理して処分するセキュリティ手順と，これらの材料を処理する前に未使用微生物を殺すセキュリティプログラムは，州や連邦法規で規定されている基準に適合していると信じているが，これらの材料による意外な汚染や傷害のリスクは完全には除去できない。もしこのような事故が発生した場合、私たちはそれによるいかなる損害に対しても責任を負う可能性があり、このような責任は私たちの資源範囲を超える可能性がある。

私たちの知的財産権に関するリスクは

もし私たちが私たちの技術や候補製品のために有効な知的財産権を獲得して維持することができなければ、あるいは知的財産権保護の範囲が十分でなければ、私たちの技術や製品を商業化することに成功する能力は重大な悪影響を受ける可能性がある。

私たちの成功は、私たちの独自技術と製品に関連して、米国や他の国で特許や他の知的財産権保護を取得し、維持する能力にかかっている。

生物技術と製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連し、その法律原則はまだ解決されていない。近年、特許権は重大な訴訟のテーマとなってきた。したがって，我々が依存する特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.未解決および将来の特許出願は、我々の技術または製品を保護する特許を発行すること、または他社が競争技術および製品を商業化することを効果的に阻止する特許をもたらすことができないかもしれない。米国や他の国の特許法または特許法解釈の変化は，我々が依存する特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれない。科学文献で発表された発見は往々にして実際の発見に遅れており、米国と他の司法管轄区の特許出願は通常、申請18ヶ月後に発表され、時には全く発表されないこともある。したがって、私たちがすでにまたは入手可能なキー特許の発明者が、私たちのライセンス特許または係属中の特許出願に要求された最初の発明を提出した人であるか、または私たちがそのような発明のために特許を保護した最初の人であることを確認することはできない。特許可能性の他の要件が満たされていると仮定すると，2013年3月16日までに，米国では，最初に保護を要求した発明を提出した者が特許を取得する権利があり，米国国外では，2013年3月16日またはその後，最初に特許出願を提出した者が特許を取得する権利がある。

私たちが依存している未解決の特許出願が特許の形で発表されても、それらは私たちに何の意味のある保護を提供することができ、競争相手が私たちと競争することを阻止し、または他の方法で私たちにどんな競争優位性を提供することができる形で発表されないだろう。私たちの競争相手は、非侵害的に類似または代替技術または製品を開発することによって、私たちの特許を迂回することができるかもしれない。特許の発行はその範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、私たちが依存する特許は、米国または海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。このような挑戦は、特許主張の縮小、無効、または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人の同様の技術および製品の使用または商業化を阻止または阻止する能力を制限するか、または我々の技術および製品の特許保護期間を制限する可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化するか、または他の方法で競争優位性を提供することを排除するために、十分な権利を提供してくれないかもしれない。

私たちはLUM-201の物質成分に関する特許保護を持っていない

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Lum−201を使用する特定の方法に関するいくつかの特許および特許出願を有しており、Lum−201がこれらの市場で承認されておらず、GHD治療のODDが得られているので、Lum−201がこれらの市場で承認されていないので、FDAおよびEMAから市場独占経営権を得ることができる。しかし、アメリカと他の場所では、私たちはLum-201の物質構成保護をカバーしていない。LUM−201の物質組成特許がなく、LUM−201の化学構造が開示されているため、別の会社が別の適応のためにLUM−201を開発し、治療法を承認せずに市場に出すことが可能であるか、またはFDAおよびEMAがその孤児が指定した適応を承認する場合、市場排他性である。Lum-201が承認された場合、私たちの製品がFDA承認されたラベルと一致する使用が私たちの特許主張範囲に属していなければ、私たちがFDAのオレンジブックに私たちの特許を列挙する能力は制限されるかもしれない。さらに、これらの競合他社が、使用方法特許を要求する特許を含む任意の他の特許を侵害しない限り、我々のライバルは、製品を提供して販売することができるかもしれない。一般に、使用方法特許は、例えば、FDAが使用方法特許がカバーされていない主題化合物の代替用途を承認する可能性があり、他の人が主題化合物のラベル外販売または使用に従事する可能性があるので、物質組成物特許よりも実行が困難である。医師は製品ラベルに記載されていない用途のために承認された製品を発行することを許可された。ラベル外の処方は私たちの使用方法の特許を侵害する可能性がありますが, このようなやり方は医学専門によく見られ、このような権利侵害行為は防止或いは起訴することが困難である。FDAが私たちの特許が含まれていない用途を承認した場合、商業販売のために承認された場合、Lum-201の販売から収入を得る能力を制限する。

私たちは私たちの知的財産権を保護したり実行したりする法的手続きに巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。

競争相手は私たちが依存している特許や私たちの他の知的財産権を侵害したり、他の方法で侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用が高く時間がかかるかもしれない侵害請求を要求されるかもしれない。私たちは侵害者からの任意のクレームに対しても、私たちが彼らの知的財産権を侵害していると主張するように、これらの当事者に反クレームを促す可能性があります。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちが主張する特許が無効または強制執行できないと判断することができ、または、私たちが主張する特許が関連技術をカバーしていないことを理由に、相手が関連する技術の使用を阻止することを拒否することができる。いずれの訴訟手続きにおける不利な結果も、1つまたは複数の特許が無効が宣言されるか、または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性がある。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。

第三者によって開始されるか、または米国特許商標局(“USPTO”)または任意の外国特許当局によって提起された干渉または派生プログラムは、特許および特許出願に関する発明または他の発明権事項の優先権を決定するために必要である可能性がある。私たちまたは私たちの許可者は、ライセンス後訴訟、異議、妨害、派生訴訟、当事者間の審査、特許無効訴訟または再審査、私たちの特許権または他の人の特許権に挑戦することを含む訴訟手続きに巻き込まれる可能性があり、そのような訴訟の結果は非常に不確定である。このような訴訟における不利な裁決は、重要な特許権の範囲を縮小したり、無効にしたりして、第三者が私たちに支払うことなく、または第三者の特許権を侵害することなく製品を製造または商業化することができないように、第三者が私たちの技術または製品を商業化し、私たちと直接競争することを可能にする可能性がある。もし勝利者が商業的に合理的な条項で私たちに許可を提供しなければ、何か許可を提供すれば、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟や他の手続きは失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、我々の経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。私たちはまた知的財産権に関する他の人たちとの紛争に巻き込まれる可能性がある。例えば，我々のキー特許と特許出願の基礎を構成するデータは，メルク社が行ったいくつかの臨床試験の結果であるため，このような関係に基づいて開発された任意の知的財産権の所有権や有効性に食い違いが生じる可能性がある.もし私たちがこのような紛争を解決できなければ、私たちは貴重な知的財産権を失うかもしれない。

解決策が私たちに有利であっても、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を発生させる可能性があり、私たちの技術および/または管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きや事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たち普通株の市場価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。知的財産権訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

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第三者は、私たちが彼らの知的財産権を侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果は不確実であり、私たちの業務成功に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちのビジネス成功は、私たちと私たちの協力者が、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、販売し、当社の独自技術を使用して、第三者の独自の権利または知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害する能力に依存します。私たちは私たちの製品や技術に関連する知的財産権の将来的な対抗訴訟や訴訟の側になったり、脅かされたりする可能性がある。第三者は既存または未来の知的財産権に基づいて私たちに権利侵害を請求するかもしれない。もし私たちが第三者の知的財産権を侵害していることが発見された場合、私たちは第三者からライセンスを取得して、私たちの製品や技術の開発とマーケティングを継続することを要求される可能性があります。私たちはまた、懸案または脅かされた訴訟を解決するために、そのようなライセンスを締結することを選択することができる。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。たとえ我々が許可を得ることができても，我々の競争相手が我々に許可してくれた同じ技術を使用できるように非排他的である可能性があり，巨額の印税や他の費用の支払いを要求する可能性がある.私たちは裁判所の命令を含めて権利侵害技術や製品の商業化を停止させることを余儀なくされるかもしれない。しかも、私たちはお金の損失の責任を負うと判断されるかもしれない。権利侵害の発見は、候補製品を商業化することを阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。いくつかのLumos従業員とコンサルタントは以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた。私たちの従業員がLumosのために働く時に他人の独自の情報やノウハウを使用しないことを確実にしようと努力していますが, 私たちは、私たちまたはこれらの従業員が、商業秘密または他の固有情報を含む任意のそのような従業員の前雇用主の知的財産権を使用または開示しているという疑惑を受けるかもしれない。これらおよび第三者の機密情報または商業秘密を盗用したことに関する私たちの他の告発は、上述した侵害疑惑と同様の負の影響を私たちの業務に与える可能性がある。

知的財産権クレームに対する抗弁に成功しても、このようなクレームに関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を発生させる可能性があり、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟や訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動に利用できる資源を減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らの財政資源がはるかに大きいので、私たちよりもこのような訴訟や訴訟の費用を効果的に負担するかもしれない。訴訟や他の知的財産権関連法律手続きの開始と継続による不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの技術的価値は実質的な悪影響を受け、私たちの業務と競争地位を損なうかもしれない。

私たちの製品と特許技術に加えて、私たちは、ビジネス秘密、非特許技術、技術、および他の独自の情報を含む機密の固有情報に依存して、私たちの競争地位を発展させ、維持します。私たちの機密固有情報を第三者に開示したり盗用したりすることは、競争相手が私たちの技術的成果を迅速にコピーしたり、超えたりして、市場での私たちの競争地位を侵食する可能性がある。私たちは私たちの従業員と私たちの協力者とコンサルタントと秘密協定を締結することによって、私たちの機密固有の情報を保護することを求めている。私たちはまた、私たちの従業員と選定されたコンサルタントと協定を締結し、彼らの発明を私たちに譲渡する義務があることを規定した。このような合意は私たちの固有の情報を保護することを目的としている；しかし、私たちのビジネス秘密および他の機密情報が漏洩しないか、または競争相手が他の方法で私たちのビジネス秘密を取得しないか、または私たちの業務に関連する技術が、そのような合意当事者ではない人によって独立して開発されないことを確認することはできない。さらに、これらの合意当事者である従業員、コンサルタント、または協力者がこれらの合意の条項に違反または違反した場合、私たちは、そのような違反または違反を補うための十分な救済措置がない可能性があり、私たちは、そのような違反によって私たちのビジネス秘密を失う可能性があります。さらに、私たちのビジネス秘密は漏れたり、流用されたり、他の方法で私たちの競争相手に知られたり、独立して発見される可能性がある。また、外国の知的財産権法は、米国の法律のように商業秘密や機密情報を保護しない可能性がある。もし私たちの技術に関連する知的財産権を第三者に開示することを阻止できなければ, 私たちは私たちの市場で競争優位性を確立したり維持することができないかもしれないが、これは私たちの権利を保護する能力を損ない、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。

私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護および/または実行できないかもしれない。

世界各地で訴訟を提起し、起訴し、私たちの知的財産権を守ることは、私たちと私たちの許可者にとって、目を引くほど高いかもしれない。競争相手は、私たちまたは私たちの許可者が特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して私たちまたは彼ら自身の製品を開発することができ、さらに他の侵害製品を地域に輸出することができる

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そこでは、私たちは特許保護を持っているが、法執行力はアメリカほど強くない。これらの製品は、私たちまたは私たちの許可者が特許を発行した司法管轄区域で私たちの製品と競争していないかもしれませんが、私たちの特許声明や他の知的財産権は、彼らがこのような競争を行うのを効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許や他の知的財産権保護、特に医薬品や生物製薬に関連する特許保護の強制執行に賛成しておらず、これにより、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの独占権を侵害する方法で競争製品を販売することを阻止することが困難になる可能性がある。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことができます

私たちは許可された知的財産権に依存している。もし私たちが知的財産権を許可する権利を失ったら、私たちは私たちの唯一の候補製品Lum-201を開発し続けることができないだろう。もし私たちが第三者に私たちの唯一の候補製品や技術の使用、開発、商業化を許可する合意に違反したり、いくつかの開発または支払い締め切りまでに完了できなかった場合、私たちは私たちの業務に非常に重要な許可権を失うかもしれません。

APAについては、Lumos Merckプロトコルが割り当てられており、このプロトコルによると、私たちは私たちの業務に重要な知的財産権を付与されており、将来的に追加のライセンス契約を締結する必要があるかもしれません。私たちの既存のライセンス協定は、将来のライセンス協定が、様々な開発、規制、および/または商業的職務調査義務、費用の支払い、マイルストーンおよび/または特許使用料およびその他の義務を規定すると予想されています。もし私たちが合意に規定された義務を履行しない場合、ライセンス側メルク社はライセンスを終了する権利がある可能性があり、この場合、ライセンスがカバーする製品を開発または販売することができません。例えば、現在または将来のライセンスが終了した場合、許可者がライセンスの条項を遵守できなかった場合、許可された特許または他の権利が無効または強制的に実行できないことが発見された場合、または許容可能な条項で必要なライセンスを締結できない場合、私たちの業務は影響を受ける可能性がある。

私たちが以前にしたように、私たちは第三者からライセンスを取得して、私たちの研究を進めたり、唯一の候補製品の商業化を許可する必要があるかもしれませんし、このようなライセンスなしにLUM-201または未来の製品に対して強制的に施行される可能性のある第三者特許が存在しないという保証はありません。私たちはもしあれば、商業的に合理的な条項でこのような許可証のいずれかを得ることができないかもしれない。我々が許可を得ることができても，非排他的であり，競争相手が我々に許可してくれた同じ技術にアクセスできるようにする可能性がある.この場合、私たちは代替技術を開発または許可するために多くの時間と資源を必要とするかもしれない。もし私たちがそれができなければ、影響を受けた候補製品を開発したり、商業化することができないかもしれません。これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があり、このような知的財産権を持つ第三者は、私たちの販売禁止を禁止したり、私たちの販売について印税および/または他の形態の賠償義務を支払うことを求めることができます。

知的財産権許可は複雑な法律、商業、そして科学的な問題に関する私たちの業務に重要だ。ライセンス契約によると、私たちとライセンシーとの間で知的財産権紛争が発生する可能性があります

•ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題；

•私たちの技術とプロセスが、ライセンス契約に拘束されていないライセンス側の知的財産権をどの程度侵害しているかどうか

•私たちは協力開発関係の下で特許と他の権利を第三者に再許可する権利；

•私たちの候補製品の開発と商業化に関するライセンス技術の使用に関する職務義務と、どのような活動がこれらの職務義務を満たしているか

•私たちの許可者、私たちと私たちのパートナーが共同で知的財産権を創造または使用することによって生成された発明およびノウハウの所有権。

私たちが許可している知的財産権をめぐる紛争が許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。私たちは私たちの業務に必要または有用な第三者知的財産権の追加許可を締結するかもしれない

私たちの現在のLUM-201ライセンスと私たちが入る可能性のある任意の未来のライセンスは、様々な印税、マイルストーン、その他の義務を強制的に支払うことを要求します。例えば、ライセンス者は、ライセンス契約に従って特許起訴およびメンテナンスの制御権を保持することができ、この場合、特許起訴に十分な影響を与えることができない場合や、保守費の支払いができないことによる予期せぬカバーミスを防止することができない可能性がある。もし私たちが現在または将来規定されたいかなる義務も履行できなければ

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許可協定によれば、私たちの許可側は、私たちが許可協定に違反していると主張し、それに応じて許可の終了を求めることができるかもしれません。しかも、未来の許可者たちは私たちの許可を終わらせることを自由に決定することができる。現在または将来の許可を終了することは、許可知的財産権を使用する権利を失う可能性があり、これは、承認された場合、候補製品または製品を開発および商業化する能力に重大な悪影響を与え、競争業務の地位および業務の将来性を損なう可能性がある。

知的財産権は必ずしも私たちの競争優位に対するすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。

私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。以下の例は例示的である

•他の人は、私たちの候補製品と同様であるが、私たちが所有する特許請求の範囲内ではない製品を製造および/または使用することができるかもしれない

•私たちが所有している特許の発明者は、発表された特許または係属中の特許出願がカバーされた発明をした最初の人ではなく、および/または発明に関連する特許出願を最初に提出した人ではないかもしれない

•他の人は、私たちの知的財産権を侵害することなく、類似または代替技術を独立して開発したり、私たちまたは私たちの許可者の任意の技術をコピーしたりすることができる

•係属中の特許出願は、中国における潜在的な重要市場LUM−201を含む特許発行を招くことはないかもしれない

•発行された特許は、私たちにいかなる競争優位性を提供してくれないかもしれないし、私たちの競争相手の法的挑戦のために無効または実行不可能と認定されるかもしれない

•私たちの競争相手は特許権のない国で研究や開発活動を行い、これらの活動から学んだ情報を利用して競争力のある製品を開発し、私たちの主要な商業市場で販売するかもしれません

•他の特許を申請できるノウハウを開発しないかもしれません

•他人の特許は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれないs.

このような事件が発生した場合、私たちの業務、運営結果、そして将来性を深刻に損なう可能性がある。

特許保護の獲得および維持は、政府特許機関によって適用された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要件を遵守することに依存し、これらの要件に適合しない場合、私たちまたは私たちのライセンシーの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。

我々および/または我々のライセンス者は、許可された特許および/または出願の有効期間内に、USPTOおよび米国以外の様々な政府特許代理機関に、定期維持費、継続費、年会費、および特許および/または出願に関する様々な他の政府費用をいくつかの段階に分けて支払う。米国特許商標局および様々な非政府特許機関は、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。多くの場合、不注意は、滞納金を支払うことによって、または規則を適用する他の方法によって救済することができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連する管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、私たちの競争相手は私たちの技術と私たちに許可された技術を使用することができるかもしれません。この場合は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすでしょう。

特許改革立法は、特許出願をめぐる起訴および私たちが発行した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。

2013年3月，米国の発明法(“AIA”)により，米国は先行出願制度に移行し，その特許法について何らかの他の改正が行われた。これらの変化の全面的な程度はまだ完全には明らかではないが、例えば、裁判所は“友邦保険”の多くの条項を処理していない。したがって，この法案と本稿で検討した具体的な特許や特許出願に関する新条例の適用性は未定であり，審査が必要である。そのため，友邦保険が我々の業務運営にどのような影響を与えるかは不明である(あれば).しかしながら、友邦保険およびその実施は、特許出願起訴および発行された特許の実行または弁護をめぐる不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらすべては、私たちの業務および財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

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カタログ表

もし私たちが“ハッジ-ワックスマン法案”に基づいてアメリカと外国で類似した法律によって特許期間の延長を得ることができなければ、私たちの候補製品のマーケティング排他的期間を延長する可能性があり、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。

FDAによる我々の候補製品の上場承認の時間、期限、および詳細(ある場合)によれば、私たちが承認した製品またはその使用をカバーする1つまたは複数の米国特許は、“ハッジ·ワックスマン法”に基づいて5年にわたる特許期間を回復する資格がある可能性がある。ハッジ-ワックスマン法案は各FDAによって承認された製品が最大1つの特許を延長することを許可する。私たちの候補製品が規制部門の承認を得られれば、特定の国/地域でも特許期間を延長することができる。しかしながら、私たちまたは私たちのライセンシーは、適用の最終期限内に出願を提出できなかったか、関連する特許が満了する前に出願を提出できなかったか、または適用された法的要件を満たすことができなかったため、米国または他のどの国/地域でも特許期間を延長する許可を得ない可能性がある。また、政府当局が提供する延期期限およびそのような延期期間のいずれかの特許保護範囲は、私たちが要求しているものよりも短い可能性がある。

もし私たちが特許期間の延長や回復を得ることができない場合、あるいはそのような延長の期限が要求されたものよりも短い場合、私たちがその製品を独占販売する権利がある期間は短縮され、競争相手はその特許が満了した後に競争製品の承認を得る可能性があり、私たちの収入は大幅に減少する可能性がある。

政府の規制に関連するリスク

規制承認過程は高価で、時間がかかり、不確定であり、私たちまたは私たちの協力パートナーが私たちの候補製品を商業化する承認を得ることを阻止する可能性がある。

薬品の研究、テスト、製造、ラベル、承認、販売、輸入、輸出、マーケティングと流通はすべてアメリカとその他の国家FDAとその他の監督管理機関の広範な監督管理を受けており、これらの監督管理規定は国によって異なる。私たちがFDAの機密協定の承認を得るまで、私たちと私たちのパートナーは私たちの候補製品をアメリカで販売することを許可しなかった。私たちと私たちの協力パートナーは、LUM-201または任意の未来の候補製品に申請を提出したり、マーケティング承認を得たりしていません。秘密協定の承認を得ることは長くて高価で不確実な過程になるかもしれない。さらに、FDAおよび他の適用される米国および外国の法規要件を遵守しなければ、私たちは行政または司法制裁を受ける可能性がある

•警告状

•民事または刑事罰と罰金

•禁令

•規制承認の一時停止または撤回；

•進行中の臨床試験を一時停止します

•自発的または強制的な製品のリコールと宣伝要求

•わが社が提出した新薬の発売承認申請の受理または承認を拒否した

•コストの高い新しい製造要件を含む業務への制限；

•私たちの製品を差し押さえたり差し押さえたり輸入を禁止したりします。

私たちの任意の候補製品を米国または海外で商業化することが承認される前に、私たちとパートナーは、厳格に制御された臨床試験を通じて大量の証拠を提供し、FDAおよび他の外国規制機関に満足させ、これらの候補製品がその期待用途に対して安全かつ有効であることを証明しなければならない。臨床前研究と臨床試験の結果は異なる方法で解釈できる。私たちと私たちのパートナーが私たちの候補製品の臨床前または臨床データが有望であると信じていても、これらのデータはFDAおよび他の規制機関の承認を支持するのに十分ではないかもしれない。私たちの候補製品を人間に使用することは、私たちの候補製品の臨床試験を中断、延期、または一時停止し、FDAまたは他の規制機関が私たちの任意またはすべての目標適応の候補製品を承認することを拒否する可能性がある不良事象を発生させる可能性がある。

規制機関の機密協定の承認は保証されておらず、承認過程がコストが高く、数年かかるかもしれない。FDAは承認過程でも大きな裁量権を持っている。多くの時間と費用がかかっているにもかかわらず、失敗は任意の段階で発生する可能性があり、私たちはいくつかの問題に直面し、私たちは臨床試験を放棄したり、繰り返したり、追加の前臨床試験を実行したりする可能性がある

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カタログ表

研究と臨床試験ですFDAの承認に必要な前臨床研究および臨床試験の数は、候補製品、候補製品が対象とする疾患または状況、および任意の特定の候補製品に適用される法規に依存する。FDAは、以下の理由を含むが、これらに限定されないが、多くの理由で承認候補製品を延期、制限、または拒否することができる

•候補製品は、市場の承認を得ることができない、または商業用途を阻止または制限することができないように、安全または有効であると考えられないかもしれない

•FDA関係者は臨床前研究と臨床試験からのデータが不十分であると考えているかもしれないし、あるいは前臨床研究或いは臨床試験データの解釈に同意しないかもしれない

•FDAは私たちまたは私たちの第三者製造業者のプロセスまたは施設を承認しないかもしれない

•FDAは私たちの臨床試験の設計、実施、または結果に同意しないかもしれない

•臨床試験で研究された集団は、承認を求めるすべての集団の有効性と安全性を保証するのに十分な広汎性または代表性がないかもしれない

•私たちの候補薬物の臨床試験から収集されたデータは、機密保持協定の提出をサポートするのに十分ではないかもしれない

•われわれが提案した適応候補薬のリスク−収益比が受け入れられることをFDAに証明することはできないかもしれない。

Lum−201または任意の将来の候補製品が臨床試験において安全性および有効性を証明できなかった場合、または規制部門の承認を得られなかった場合、私たちの業務および運営結果は実質的かつ不利な損害を受けるであろう。

私たちが候補製品の規制承認を得ても、持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性があり、適用される規制要求を遵守できなければ処罰されるだろう。

規制の承認を受けると、承認された製品およびその製造業者は、FDAおよび/または非米国規制機関の持続的な審査を受けるだろう。LUM-201または任意の将来の候補製品に対して得られる任意の規制承認は、製品が発売される可能性のある指定された用途によって制限される可能性があり、または製品の安全性および有効性を監視するために、コストの高い発売後の後続試験の要求を含む可能性がある。さらに、FDAおよび/または非米国規制機関がLUM−201または任意の将来の候補製品を承認した場合、我々は、FDAおよび他の規制機関の製品に関するラベル、包装、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進および記録の広範かつ持続的な規制要件を受ける

監督管理部門は薬品の承認後の販売と販売促進を密接に監督し、薬品が承認の適応のみを確保し、承認されたラベルの規定に基づいて販売を行うことを確保する。規制部門は、ラベル外使用に関するメーカーの通信に厳格な制限を実施しており、規制部門がこれらの制限に違反していると判断すれば、ラベル外マーケティングの法執行行動を受ける可能性がある。米国連邦食品、薬物、化粧品法および外国司法管轄区域の他の処方薬の普及に関する類似法規に違反することは、FDA、司法省、州総検察長、その他の外国監督機関が法執行行動を取り、調査を行い、米国連邦と州医療保健詐欺と乱用法律、および外国司法管轄区の州消費者保護法および類似法律に違反していることを告発する可能性がある。

また、私たちの薬品メーカーはcGMP法規を遵守しなければならず、その中には品質管理と品質保証に関する要求と、それに応じた記録とファイルの維持が含まれている。また、規制部門は、これらの生産施設を承認してから、私たちの薬品を生産するために使用されなければならず、これらの施設は、cGMP法規に適合することを確実にするために、FDAおよび他の規制機関の持続的な審査および定期的な検査を受ける。もし私たちまたは第三者がある製品に以前に未知の問題、例えば意外な深刻性や頻度の不良事件、またはその製品の生産施設に問題があることを発見した場合、監督管理機関は、製品の市場からの撤退を要求すること、または生産を一時停止することを含む、製品、製造業者、または私たちに制限を加える可能性がある。もし私たち、私たちの候補製品、または私たちの候補製品の製造施設がFDAおよび/または他の非米国規制機関の規制要件を遵守できない場合、私たちは以下の制裁を含む行政または司法制裁を受ける可能性がある

•警告状

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カタログ表

•民事または刑事罰と罰金

•禁令

•規制承認の一時停止または撤回；

•進行中の臨床試験を一時停止します

•自発的または強制的な製品のリコールと宣伝要求

•私たちが提出した新薬、生物製品または承認申請を受理または承認したサプリメントの上場承認申請の受理または承認を拒否する

•コストの高い新しい製造要件を含む業務への制限；

•私たちの製品を差し押さえたり差し押さえたり輸入を禁止したりします。

規制要件や政策は変化する可能性があり、追加的な政府法規が公布される可能性があり、私たちも遵守を要求される可能性がある。米国や他の国の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが規制コンプライアンスを維持できなければ、私たちは私たちの未来の製品の販売を許可されないかもしれません。私たちの業務は影響を受けるかもしれません。

外国の管轄区域の規制承認を得られなければ、私たちは国際的に私たちの製品を販売することができないだろう。

私たちはLUM-201のアメリカ以外の流通とマーケティングパートナーを探し、将来の製品を国際市場で販売するかもしれないと考えている。ヨーロッパ経済区、アジア太平洋地域、他の多くの外国司法管轄区で私たちの未来の製品を販売するためには、単独の監督管理許可を得なければならない。

例えば、ヨーロッパ経済地域では、医薬製品はマーケティング許可(MA)を得た後にのみ商業化されることができる。MAを付与する前に、EMAまたはEEA加盟国の主管当局は、製品の品質、安全性、有効性に関する科学的基準に基づいて製品のリスク-利益バランスを評価する。日本では，衛生·労働·福祉省の薬品·医療機器庁は“薬学事務法”に基づいて申請を承認しなければならず，日本で新薬を販売することができる。

私たちは外国の規制機関との相互作用が限られている。承認手続きは国によって異なり，追加の臨床試験に関与する可能性があり，承認を得るのに要する時間はFDAの承認を得るのに要する時間とは異なる可能性がある。また、一国で行われた臨床試験は、他の国の規制機関に受け入れられない可能性がある。FDAの承認は他国の規制機関の承認を確保しておらず、1つ以上の外国規制機関の承認は他国の規制機関またはFDAの承認を確保していない。しかし、1つの国で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の国の規制過程に悪影響を及ぼす可能性がある。外国規制機関の承認過程には、FDA承認の取得に関連するすべてのリスクが含まれる可能性がある。もしあれば、私たちは外国の規制部門の承認をタイムリーに得られないかもしれない。私たちは規制承認を申請できないかもしれません。申請を提出しても、どの市場でも私たちの製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれません。

医療改革措置は私たちの候補製品が商業的に成功することを阻害または阻止するかもしれない.

米国では，医療システムが複数の立法や規制改革を継続していることが予想され，これらの改革は，将来の収入や収益性，潜在顧客の将来の収入や収益性に影響を与える可能性がある。連邦と州立法者は定期的に立法を提出し、時々立法を公布し、医療保健システムに重大な変化を招き、その中のいくつかは医療製品とサービスのコストを制御或いは低減することを目的としている。例えば、PACAは数十年来最も重要な医療改革措置の一つであり、2010年に公布された。PPACAには，連邦医療計画の登録，精算変化，詐欺や乱用措置を管理する条項が多く含まれており，これらは既存の政府医療計画に影響を与え，新たな計画の発展を招くであろう。PACAを含むPPAA

•“ブランド処方薬”を販売する製薬業者または輸入業者に差し引くことのできない年会費を徴収する

•ブランド医薬品メーカーが支払うべき医療補助税還付の最低水準を15.1%から23.1%に引き上げ、2011年から発効した

•禁止令の強制執行につながる可能性がある

•医療補助管理保健機関が支払った薬品のリベートを要求する

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カタログ表

•メーカーに保険切欠き割引計画に参加するように要求し、この計画によると、彼らは現在、保険不足中に条件を満たす受益者に適用ブランド薬品交渉価格の70%の販売時点割引を提供し、メーカーの外来薬として連邦医療保険D部分の条件に組み込むことに同意しなければならない

•承認された生物学的製品と類似または同じ生物療法を承認するためのプロセスを作成する。

PPAAの一部または全部を廃止、置換、または変更するために立法と司法的努力が行われた。2021年6月、米最高裁はテキサス州と他の挑戦者がPPACAの法的地位に挑戦していないと判断し、この事件を却下したが、PPACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。したがって、PACAは現在の形で依然として有効である。バイデン政府が公布したこの最高裁判決、未来の訴訟と医療保健措置がACAの実施、著者らの業務、財務状況と運営結果にどのように影響するかはまだ不明である。PACAに関する訴訟と立法は継続される可能性があり、結果は予測不可能で不確実だ。任意の新しい立法を遵守したり、PACAによって実施された変化を逆転させることは、多くの時間とコストを費やし、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。現在公布または将来改訂されたPACAが私たちの業務や財務業績に悪影響を与えないことを保証することはできませんし、将来の医療改革に関連する連邦や州立法や行政変化が私たちの業務にどのように影響するかを予測することもできません。

また、PACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。例えば、2011年の“予算抑制法案”などは赤字削減合同特別委員会を作成し、国会に支出削減の提案を提案した。合同特別委員会は、2013年から2021年までの少なくとも1.2兆ドルの赤字削減目標を達成しておらず、2013年から各年度に提供者に支払われる連邦医療保険総額を最大2%削減することを含むいくつかの政府プロジェクトの自動削減を引き起こしているが、国会が追加行動を行わない限り、様々な新冠肺炎救済立法に基づいて2020年5月1日から2022年3月31日まで実施を停止している。現在の立法によると、2022年4月1日から、医療保険支出の実際の減少幅は2022年の1%から本自動減額の最終年度の最高4%まで様々になる。2013年1月、オバマ総裁は“自動減額法案”に署名し、2011年の“予算制御法案”の自動減額条項で要求された予算削減をさらに2カ月延期した。他にもATRAは病院を含むいくつかの医療サービス提供者に支払う医療保険を減少させ，政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効期間を3年から5年に延長した。私たちは追加的な立法変化がその業務に影響を及ぼすかどうかを予測できない

最近、国会は数回の調査を行い、薬品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の薬品精算方法を改革するための立法を提出し、公布した。例えば、2020年には、トランプ政権下のHHSおよびCMSが最終ルールを発表し、これらのルールは、D部分における製薬メーカーの計画スポンサーの値下げ、薬局福祉マネージャーとメーカーとの間の費用スケジュール、医療補助薬品リベート計画下のメーカー価格報告要件に影響を与えることが予想され、薬局福祉マネージャーアキュムレータ計画およびいくつかの価値に基づく調達スケジュールに関連する最適な価格報告に影響を与えるメーカー支援計画の規定を含む。HHSに対する複数の訴訟はルールの様々な側面に挑戦している。これらの訴訟およびバイデン政府の立法、行政、行政行動が私たちと製薬業界全体に与える影響は現在のところ不明である

また、2021年1月、総裁·バイデンは、PPACA市場を介して医療保険を取得することを目的とした特別な保険加入期間を開始する行政命令を発表し、特定の政府機関に医療保険取得制限の既存の政策やルールを検討·再検討するよう指示した。2021年1月1日に施行される“2021年米国救援計画法案”によると、メーカーが州医療補助計画に支払う医療補助薬品還付計画還付の法定上限が撤廃される。この上限を撤廃することは、販売製品よりも多くのリベートの支払いを製薬業者に要求する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬の競争を増加させるための複数の条項がある。この行政命令への対応として，HHSは高薬価に対応した総合計画を発表し，薬品定価改革の原則と国会がとりうる潜在的立法政策を概説し，これらの原則を推進した。また，国会では立法が検討されており，通過すれば，医薬品価格の上昇制限を含めて医療保険でカバーされる処方薬価格に大きな影響を与える可能性がある。これらの立法、行政と行政行動、バイデン政府が将来実施する任意の医療措置と機関規則が私たちと製薬業全体に与える影響はまだ不明である。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、収入を創出し、利益を達成すること、または候補製品を商業化することを阻止するかもしれない(承認されれば)。

州レベルでは、立法機関はますます立法と実施を通じて、価格或いは患者の精算制限、割引、制限を含む薬品と生物製品の定価を制御するための法規を実施している

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いくつかの製品参入およびマーケティングコスト開示および透明性措置は、場合によっては、他の国からの輸入および大口調達を奨励することを目的としている。多くの州では、州薬品価格透明性と報告法が検討されているか、最近公布されており、これは私たちのコンプライアンス負担を大幅に増加させ、規制部門の承認を得て商業化を開始した後、このような州法律に基づいてより大きな責任を負わせる可能性がある

連邦や州レベルで医療コストを制御または低減するための立法と規制提案が継続される可能性がある。私たちは未来に取られる可能性のある計画やそのすべての影響を予測できない。政府、保険会社、医療組織を管理し、他の医療サービス支払者が医療コストのコントロールあるいは低減に努力し続けることは、以下の点に悪影響を及ぼす可能性がある

•私たちは私たちの製品に公平だと思う価格を設定することができます

•私たちは収入を作り利益を達成したり収益性を維持したり

•資金の入手可能性。

また、監督管理要求とガイドラインは変化する可能性があり、著者らはこれらの変化を反映するために臨床試験方案を修正する必要があるかもしれない。改正案は，臨床試験案を機関審査委員会に再提出して再審査することを要求する可能性があり，臨床試験のコスト，時間，あるいは成功達成に影響を及ぼす可能性がある。ある薬品の安全リスクに関する事件が広く宣伝されていることから、監督管理当局、国会議員、政府会計事務室、医療専門家と公衆は潜在的な薬品安全問題に対して懸念を提出した。これらの事件は薬品のリコールと撤回を招き、薬品ラベルを改訂し、更に薬品の使用を制限し、そしてリスク管理計画を構築し、例えば、薬品の流通を制限したり、安全モニタリング及び/又は患者教育を要求したりする可能性がある。薬物安全問題に対する日々の関心はFDAが臨床試験と薬物審査過程においてもっと慎重な方法をとることを招く可能性がある。臨床試験のデータは、安全性の面でより厳しい審査を受ける可能性があり、これは、FDAまたは他の規制機関が、完了前に臨床試験を終了または一時停止する可能性が高いか、またはより長時間以上の臨床試験を要求する可能性があり、これは、多くの追加費用をもたらす可能性があり、承認または承認を得ることが最初に求められたより限られた適応よりも遅延または失敗をもたらす可能性がある。

いくつかの薬品の高度な不良安全事象に深刻な公共健康リスクが存在することを考慮すると、FDAは、安全監視、配布および使用の制限、患者教育、強化ラベル、特殊包装またはラベル、特定の有害事象の報告を加速する、販売促進材料の事前承認、および消費者向け直接広告を制限することができる承認条件のうちの1つとして高価なREMSを要求する可能性がある。

私たちは医療専門家、臨床研究者、CRO、第三者支払者との関係は、私たちの現在と未来の業務活動に関連しており、連邦および州の医療詐欺と乱用法律、虚偽クレーム法律、透明性法律、政府価格報告、医療情報プライバシーと安全法律の制約を受ける可能性があり、これは私たちを刑事制裁、民事処罰、契約損害、政府医療計画から排除された名声損害、行政負担、利益、将来の収入減少などのリスクに直面させる可能性がある。もし私たちが医療法規を守らなければ、私たちは巨額の処罰に直面する可能性があり、私たちの業務、運営、財務状況は不利な影響を受けるかもしれない。

医療提供者と第三者支払者は，我々が上場承認を得た任意の候補薬の推薦や処方において主要な役割を果たしている。私たちの現在と未来の医療専門家、臨床研究者、CRO、第三者支払者、顧客との手配は、私たちがマーケティング許可を得た製品の業務または財務配置と関係を制限するかもしれない広範に適用される詐欺と乱用、その他の医療法律と法規に直面する可能性があります。適用される連邦および州医療法律法規の制限は、以下のものを含むが、これらに限定されない

•連邦医療計画は、他の事項に加えて、個人の転転または購入を交換または誘導し、連邦医療保険および医療補助計画のような連邦医療計画に従って支払うことができる任意の商品またはサービスを交換または誘導するために、直接または間接的に報酬を提供、請求、受け入れ、または提供することを禁止する

•他の事項に加えて、個人またはエンティティが意図的に提出したり、虚偽声明の提出を招いたり、連邦政府から支払いを得るために虚偽声明を意図的に使用することを禁止する連邦虚偽クレーム法案であって、私たちのように顧客にコード化および課金提案を提供するエンティティに適用可能である連邦虚偽クレーム法案

•連邦刑法は、詐欺の任意の医療福祉計画の計画を実行したり、医療事項に関する虚偽陳述を行うことを禁止する

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•“陽光法案”下の連邦透明性要求は、一部は、医療保険、医療補助または児童健康保険計画の下で支払いを受けることができ、前年にカバーされた受給者に行われたいくつかの支払いおよび他の価値移転に関する情報をCMSに報告し、医師(医師、歯科医師、検眼師、足科医師および脊椎マッサージ師を含む)、ある非医師の医療専門家(例えば、医師アシスタントおよび看護師従業員など)および教育病院、ならびに医師および他の医療保健提供者およびその直系親族の所有権および投資権益に関する情報を含む、医薬品、器具、バイオ製品および医療用品の適用メーカーに要求される

•他の事項に加えて、HIPAAは、任意の医療福祉計画を詐欺または実行しようとする計画の実行または実行を禁止するか、または医療に関する虚偽の陳述を行うことを禁止する

•HITECHとその実施条例改正されたHIPAAはまた、強制的な契約条項を含む個人が識別できる健康情報のプライバシー、安全、伝送を保護する義務を規定している

•同様の州および外国の法律、例えば州反リベートおよび虚偽請求法は、非政府第三者支払者(私営保険会社を含む)によって精算される医療項目またはサービスの販売またはマーケティング手配およびクレームに関連する場合がある。

いくつかの州法律は、生物技術会社が生物技術業界の自発的コンプライアンスガイドラインと連邦政府が公布した関連コンプライアンスガイドラインを遵守することを要求し、医師および他の医療保健提供者への支払いと他の価値移転またはマーケティング支出に関する情報を報告することを製薬業者に要求する可能性がある。いくつかの州の法律は生物技術会社がある薬品の定価情報を報告することを要求し、ある州と地方の法律は薬品販売代表の登録を要求する。州法や外国法は健康情報のプライバシーやセキュリティを管理する場合もあり、多くの法律は互いに大きく異なり、HIPAAに先を越されず、コンプライアンス作業を複雑化させることが多い。例えば、欧州連合の衛生データの収集と使用は、ある条件下で欧州連合データ保護法の地理的範囲を非欧州連合実体に拡大し、既存の欧州連合データ保護原則を強化し、会社のための新たな義務を創出し、個人のための新たな権利を創出する“一般データ保護条例”(GDPR)の管轄を受ける。GDPRを守らないことは巨額の罰金と他の行政処罰を招く可能性がある。GDPRは個人データを処理する上での私たちの責任と責任を増加させる可能性があり、GDPRの遵守を確保するために追加的なメカニズムの確立が要求されるかもしれません。これは深刻かもしれないが、もし私たちがGDPRや他の適用されたEUの法律や法規を遵守する努力が成功しなければ、EUでの私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。連合王国はイギリスデータ保護法とGDPRのような立法を含むGDPRのような立法を実施し、連合王国GDPRと呼ばれている, この条項は、最高1750万ポンドまたは会社の世界売上高4%の罰金を科すことができ、金額が高い者を基準とする。データ保護法，イギリスGDPR，他のイギリスデータ保護法律や法規が中長期的にどのように発展する可能性があるかを完全に予測することはできず，イギリスに出入りするデータ転送をどのように規制するかに関する異なる法律や指導の影響を完全に予測することはできない。私たちは、EU加盟国とイギリスのGDPRとデータ保護法を遵守するために、私たちの政策と慣行を必要かつ適切に修正する必要があり、これらの法律とやり方を遵守するために私たちが取った任意の措置で責任、費用、コスト、および他の運営損失を招く可能性があることを発見するかもしれない。

我々の現在と将来の第三者の業務配置が適用される医療法律や法規に適合することを確保する努力は、持続的な巨額のコストに関連する。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のあるすべての政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは民事、刑事および行政処罰、損害、罰金、返還、個人監禁、政府援助の医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)から除外された参加、誠実な監督と報告義務、契約損害、名声損害、利益および将来の収益の減少、および私たちの業務の削減または再編を含む重大な処罰を受ける可能性がある。このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、大量の財政と人的資源が必要かもしれない。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。さらに、私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の医療提供者またはエンティティが、適用された法律に適合していないことが発見された場合、彼らは、政府の援助された医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。

製品の販売とマーケティングを承認する以外に、生物製薬業界はアメリカでも厳格な監督と監督を受けている；私たちがこれらの法律を守らなければ、私たちの運営結果と財務状況を損なう可能性がある。

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バイオ製薬製品のマーケティングに対するFDAの制限を除いて、私たちの業務は直接または間接的に私たちと医療保健提供者、顧客、第三者支払者との関係を通じて行われる可能性があり、連邦反バックル法規を含むが、これらに限定されない様々な連邦と州詐欺と乱用法律の制約を受ける。これらの法律は、生物製薬業界のいくつかのマーケティング行為を制限するために適用されている我々が提案した販売や教育計画などに影響を与える可能性がある。また、アメリカ連邦政府と私たちが業務を展開している州の患者プライバシー法規の制約を受ける可能性があります。私たちの運営能力に影響を及ぼす可能性のある法律には以下のものがある

•他の事項に加えて、連邦反バックル法規は、購入、レンタル、注文または購入、レンタル、またはMedicare、Medicaid、または他の連邦によって援助された医療計画に従って精算可能な任意の医療項目またはサービスの報酬を誘導または発注するために、故意に提供、支払い、請求または報酬を受けることを禁止する。この法規は一方では薬品メーカーであり，他方では処方者，購入者，処方マネージャーの間の手配に適用されると解釈されている。いくつかの法定例外状況と規制安全港保護のいくつかの一般的な活動は起訴されないが、例外状況と安全港の範囲は狭い。報酬に関するアプローチは、例外または避難港の資格に適合していない場合、処方、購入、または推薦を誘導するために告発される可能性があるため、審査される可能性がある。私たちの接近はすべての場合、安全港が反リベート責任から保護されるすべての基準を満たしていないかもしれない。また，個人や実体は，法規や法規違反の具体的な意図を実際に知る必要がなく，違反行為を実施することができる.また、連邦民事虚偽請求法については、連邦反リベート法規違反による物品やサービスを含むクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成している。

•連邦民事虚偽請求法は、任意の個人または実体が連邦政府に故意に提出するか、または虚偽または詐欺的な支払いまたは承認クレームの提出をもたらすか、または連邦政府への支払いの義務を回避、減少または隠蔽するために故意に虚偽陳述を行うことを禁止する。これらの法律により，いくつかの製薬や他のヘルスケア会社が起訴され，顧客に製品を無料で提供する疑いがあるため，顧客がその製品のために連邦計画に請求書を発行したいと考えている。他の会社もラベル外販売促進による虚偽声明の提出で起訴された。個人当事者は、連邦民事虚偽請求法案に基づいて、政府の名義で任意の個人または実体に対して告発者訴訟を提起し、訴訟収益を共有することができる。

•HIPAAは、医療福祉、プロジェクトまたはサービスの提供または支払いに関連する重大な事実を故意および故意に、または任意の医療福祉計画を意図的かつ故意に実行または実行しようとしている計画、または故意および故意に偽造、隠蔽または隠蔽し、または任意の重大な虚偽陳述を行い、刑事および民事責任を規定する；連邦反バックル法規と同様に、個人または実体は、法規または法規違反の具体的な意図を実際に理解することなく、違反行為を実施することができる。

•HITECHおよびその実施条例によって改正されたHIPAAは、適切な許可なしに、個人識別健康情報の使用または開示に関連するいくつかのサービスを提供する保証エンティティ、例えば、健康計画、医療チケット交換所、医療提供者およびその業務パートナーに対して、個人識別健康情報のプライバシー、安全および送信を保護するための強制的な契約条項を含むいくつかの義務を課す。

•FDCAは他を除いて，医薬品や医療機器に偽や誤ったブランドを貼り付けることを禁止している。

•連邦医師支払陽光法案及びその実施条例の一部は、Medicare、Medicaidまたは児童健康保険計画に従って精算可能な薬品、設備、生物製品および医療用品の適用メーカーが、前年に保険受給者に行った支払いおよび他の価値移転に関する情報を毎年CMSに報告し、医師(医師、歯科医師、視光師、足科医師および脊椎マッサージ師を含む)、特定の非医師の医療専門家(例えば、医師アシスタントや看護師従業員など)や教育病院、および医師および他の医療保健提供者およびその直系親族が持つ所有権と投資利益に関する情報を含む

•同様の州の法律および法規は、州反リベートおよび虚偽クレーム法律は、研究、流通、販売およびマーケティング手配、および任意の第三者支払人(個人保険会社を含む)の精算に関連する医療項目またはサービスに関するクレームを含むが、これらに限定されないが、製薬会社に製薬業界の自発的コンプライアンスガイドラインおよび米国連邦政府によって発行された関連コンプライアンスガイドラインを遵守することを要求しているか、または他の方法で医療提供者および他の潜在的な転換源に支払う可能性のあるお金を制限することを含む。州の法律法規は、薬品メーカーに定価とマーケティング情報に関する報告書を提出することを要求し、医療専門家および実体に提供されるプレゼントおよびその他の報酬および価値項目を追跡することを要求する；州と地方の法律要求

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カタログ表

薬品販売代表の登録；および場合によっては健康情報のプライバシーと安全を管理する州法律であり、その中の多くの法律は互いに大きく異なり、しかもしばしばHIPAAに先を越されず、それによってコンプライアンス仕事を複雑化させる。

将来的に第三者の業務手配と適用される医療法律や法規に適合することを確保し、巨額のコストが及ぶ可能性がある。私たちの運営が、上記の任意の法律または任意の他の私たちに適用される可能性のある政府の法律および法規に違反していることが発見された場合、私たちは、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、個人監禁、政府援助から除外された医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)から除外され、追加の報告義務および監督(これらの法律を遵守しない疑いを解決するために会社の誠実な合意または他の合意に拘束されている場合)、および私たちの業務を削減または再構成することができます。私たちのいくつかの業務活動は、私たちの業務、財務状況、および運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある1つまたは複数の法律の挑戦を受ける可能性がある。

米国または国外の将来の訴訟、立法または行政または行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、または程度を予測することはできない。任意の新しい立法を遵守したり、PACAによって実施された変化を逆転させることは、多くの時間とコストを費やし、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります

アメリカ議会は最近数回の調査を行い、連邦と州立法を提出し、薬品定価の透明性を高め、連邦医療保険下の処方薬のコストを下げ、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の薬品精算方法を改革することを目的とした。例えば、2020年、トランプ政権は、D部分における製薬メーカーの計画スポンサーの値下げ、薬局福祉マネージャーとメーカーとの間の費用スケジュール、医療補助薬品リベート計画下のメーカー価格報告要件に影響を与えることが予想される最終ルールを発表し、薬局福祉マネージャーアキュムレータ計画の影響を受けるメーカー支援計画の規定、およびいくつかの価値に基づく調達スケジュールに関連する最適な価格報告を含む。HHSに対する複数の訴訟はルールの様々な側面に挑戦している。2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬の競争を増加させるための複数の条項がある。この行政命令への対応として，HHSは高薬価に対応した総合計画を発表し，薬品定価改革の原則と国会がとりうる潜在的立法政策を概説し，これらの原則を推進した。また，国会では立法が検討されており，通過すれば，医薬品価格の上昇制限を含めて医療保険でカバーされる処方薬価格に大きな影響を与える可能性がある。州一級で, 多くの州では、州薬品価格透明性と報告法が検討されているか、最近公布されており、これは私たちのコンプライアンス負担を大幅に増加させ、規制部門の承認を得て商業化を開始した後、このような州法律に基づいてより大きな責任を負わせる可能性がある。これらの立法、行政と行政行動、バイデン政府が将来実施する任意の医療措置と機関規則が私たちと製薬業全体に与える影響はまだ不明である。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、収入を創出し、利益を達成すること、または候補製品を商業化することを阻止するかもしれない(承認されれば)。

米国連邦や州医療立法の将来の行方を予測することはできません。これらの立法は、医療の獲得性を拡大し、医療コストをコントロールまたは低減することを目的としています。これらや法律や規制枠組みの任意のさらなる変化は、私たちの収入を減らしたり、コストを増加させたりして、私たちの業務、財務状況、運営結果に重大で不利な影響を与える可能性もあります。

私たちの普通株式所有権に関連するリスク

私たちの普通株の市場価格は非常に不安定かもしれないし、大幅に下落するかもしれない。

我々の普通株の取引価格はずっと大きく変動しており、様々な要素の影響を受けて大幅に変動する可能性があり、その中の多くの要素は私たちがコントロールできないことであり、本四半期報告の“リスク要素”の部分と以下に述べた要素を含む

•新冠肺炎の疫病または他の要素による臨床試験の実際または予想結果または任意の遅延、ならびに私たちの候補製品の承認に関連する監督審査結果；

•新冠肺炎の大流行の影響

•我々の戦略的パートナーまたは競合他社が発売または発表した新製品、候補製品または既存製品の新しい使用、およびこれらの発売または発表の時間；

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カタログ表

•私たちの臨床研究組織および臨床試験場所の請求書発行時間および他の請求書実践に関連する費用を含む、私たちの任意の候補製品または臨床開発計画に関連する費用レベルの変化

•商業販売のための任意の将来の製品の十分な供給を承認することに関連する費用、または十分な供給を受ける能力があると考える能力があるか、または十分な供給を得ることができると考える

•私たちは他の候補製品や製品の結果を発見し、開発し、得るために努力している

•特許、訴訟事項、および私たちの技術のための特許保護を得る能力を含む、専有権に関する論争または他の発展；

•私たちまたは私たちの競争相手は重大な買収、戦略協力、合弁企業、資本約束を発表します

•私たちのパートナー(メルク社を含む)の商業的または臨床的成功または失敗、または知覚の成功または失敗；

•重要な科学技術者や管理者の増減

•バイオテクノロジーとバイオ製薬産業の状況や傾向

•メディアの関心、またはメディアの関心の変化、癌および癌治療への関心、最近のエボラ疫病、ならびにエボラ治療方法およびワクチンの開発の努力、または私たちが開発している候補製品が治療する任意の他の疾患または疾患；

•収益推定、発展スケジュール、または証券アナリストが提案した実際または予想変化；

•私たちの四半期の経営業績の実際と予想は変動している

•私たちが大衆に提供する可能性のある財務的予測と、これらの予測のいかなる変化も、私たちはこれらの予測を満たすことができなかった

•私たちの普通株を追跡する証券アナリストは、証券アナリストの推定または他のアナリストの格付け引き下げの影響から外れている

•流行病、政治的不確実性、戦争、テロ事件、自然災害、またはこれらの事件に対する反応などの公衆衛生危機による事件または要因を含む他の事件または要因；

•会計原則の変化

•財経や科学メディアやオンライン投資家コミュニティによる私たちの株価の議論

•一般的な経済や市場状況、および類似会社の市場評価の変化を含む、我々の経営業績や競争相手の経営業績とは無関係な要素を含む可能性がある

•私たちまたは私たちの株主は未来に普通株と、私たちの普通株の総取引量を売却します。

また，株式市場全体，特にバイオテクノロジーやバイオ製薬会社の市場は，極端な価格や出来高変動を経験しており，これらの変動はこれらの会社の経営業績に関係なくあるいは比例しないことが多い。これらの広範な市場と業界要素は、私たちの経営業績にかかわらず、私たちの普通株の市場価格を深刻に損なうかもしれない。過去、市場が一定期間の変動を経験した後、証券会社は集団訴訟を起こすことが多い。このような訴訟は将来的に我々に提起される可能性があり，巨額のコストや経営陣の注意や資源の移転を招く可能性があり，我々の業務や財務状況に重大かつ不利な影響を与える可能性がある。

私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな影響を与えることができるだろう。

2022年9月30日現在、我々の役員、役員、主要株主、およびそれらのそれぞれの関連会社は、2022年9月30日以降60日以内に行使可能な未償還オプションの株式を含む約43.1%の普通株を保有している。これらの株主は、将来の取締役会の選挙を含む、私たちの管理と事務、株主の承認を必要とする事項に大きな影響を与えることができます

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カタログ表

私たちの普通株または他の証券を発行し、私たちの普通株の配当を発表し、他の重大な会社の取引を承認します。このような所有権の集中は、私たちの支配権の変化を遅延または阻止するか、または他の方法で潜在的な買収者が私たちの支配権を獲得しようとすることを阻止する可能性があり、これは逆に私たちの普通株の公平な市場価値に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、役員や取締役およびその関連会社の実益が持つ株を売却することは第三者にマイナスとみなされ、私たちの株価にマイナス影響を与える可能性がある。しかも、私たちはあなたにこの株式がどのように分配され、その後投票することができるかを保証することができません。

我々の規約は、デラウェア州の州裁判所を指定しているか、または、デラウェア州に位置する州裁判所が管轄権を有していなければ、デラウェア州地域の連邦裁判所は、我々の株主が開始する可能性のある特定のタイプの訴訟および訴訟の唯一のおよび独占フォーラムとして、私たちまたは私たちの役員、上級管理者または従業員に対する訴訟を阻止することができる。

私たちの定款は、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所(または、デラウェア州衡平裁判所に標的管轄権がなければ、デラウェア州国内に位置する任意の州裁判所、またはそのようなすべての州裁判所に標的管轄権がない場合のみ、デラウェア州連邦地方裁判所)が法律によって許容される最大範囲内で、デラウェア州成文法または一般法の下で次のタイプの訴訟または手続の唯一かつ独占的裁判所となるべきである。(1)会社を代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟；(2)会社の現職または前取締役、高級職員、他の従業員または株主が、会社または会社株主に対する信頼責任に違反していると主張する任意の訴訟、(3)DGCL、我々が改正および再記載した会社登録証明書または定款によって生成されたクレームを主張する任意の訴訟、またはDGCLがデラウェア州衡平裁判所に司法管轄権を付与する任意の訴訟、または(4)内部事務原則によって管轄されているクレームを主張する任意の訴訟。このような裁判所条項の選択は、証券法又は“取引法”に規定された義務又は責任を執行するための訴訟にも適用されず、連邦裁判所が排他的管轄権を有するいかなるクレームにも適用されない

これらの裁判所条項の選択は、株主が司法裁判所において、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または他の従業員と紛争することに有利であると考えるクレームを提出する能力を制限し、このような訴訟を阻止する可能性がある。さらに、裁判所が私たちが改正して再記載した会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟で適用されないか、または実行できないことが発見された場合、私たちは他の管轄区域でそのような訴訟の解決に関連する追加費用を発生させる可能性がある。

私たちは予測可能な未来に、私たちはどんな現金配当金も支払わないと予想している。

現在の予想は、私たちは将来の収益を維持し、もしあれば、私たちの業務の発展と成長に資金を提供することだ。したがって、予測可能な未来には、私たち普通株の資本付加価値(あれば)が投資家の唯一の収益源となる

私たちの会社の登録証明書、私たちの定款あるいはデラウェア州の法律の条項はわが社の支配権の変更、あるいは私たちの経営陣の変更を阻止、延期、阻止する可能性があり、それによって私たちの普通株の取引価格を下げることができます。

当社の登録証明書、当社の定款またはデラウェア州法律の条項は、能動的な買収を阻止する効果があるか、あるいはわが社の支配権の変更を遅延または阻止する効果があるかもしれません。私たちの株主は、その株式によって現在の市場価格よりも高い割増取引を得る可能性があります。また、これらの規定は、株主が自分の利益に最も合っていると思う取引を承認する能力を制限する可能性がある。これらの規定には

•私たちの取締役会は3つのレベルに分かれていて、任期が3年交差しています

•株主提案と指名の事前通知要求；

•株主は特別会議を開くことができない

•株主が取締役を罷免したり、定款を改正したりする能力を制限する

•当社取締役会は、株主承認を必要とせずに条項を指定して新シリーズ優先株を発行する能力を有しており、その中には、買収または我々の支配権の他の変更を承認する権利、または権利計画を策定するために使用される可能性があり、潜在的敵意買収側の株式を希釈することを目的とした毒丸計画とも呼ばれ、当社取締役会の承認されていない買収を阻止する可能性がある。

また、デラウェア州会社法第203条は、デラウェア州上場企業が利益関連株主と商業合併を行うことを禁止し、株主は通常その関連会社が所有している者、又は

64

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カタログ表

過去3年以内に、当該者が利害関係のある株主となった取引日から3年以内に、当該企業合併が所定の方法で承認されない限り、議決権のある株の15%を保有する。

上記の条項と反買収措置の存在は、投資家が将来私たちの普通株に支払うことを望む可能性のある価格を制限する可能性がある。また、潜在的な買収者がわが社を買収することを阻止し、買収で普通株の割増を得る可能性を下げることができます。

証券や業界アナリストが我々の業務に関する研究報告を発表しない場合、あるいは不正確または不利な研究報告を発表しなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。

私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存するだろう。私たちの1人以上のアナリストを追跡して私たちの株式格付けを引き下げたり、私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落するかもしれない。これらのアナリストのうちの1人以上が私たちへの報告を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。

私たちの株主の保有量は希釈される可能性があり、私たちの証券価格は発行された株式オプションや将来発行される証券の行使によって低下する可能性があります。

我々は、追加の普通株、優先株、制限株式単位(RSU)、または普通株に変換することができ、または普通株に交換可能な証券を発行することができる。また、発行済み株式オプションを行使することができる普通株のほとんどは、購入されると、直ちに公開市場で販売する資格がある。追加の普通株、優先株、RSU、または私たちの普通株に変換することができ、または私たちの普通株に交換可能な証券を発行するか、または株式オプションを行使することは、既存の投資家の権益を希釈し、私たちの証券の価格に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、このような証券の権利は、既存の投資家が保有する証券の権利よりも優先される可能性がある。

第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用

最近売られている未登録証券

ない。

収益の使用

適用されません。

発行人が株式証券を購入する

次の表は、2022年9月30日までの3ヶ月間の私たちの普通株の買い戻し状況をまとめています。

期間						購入株式総数						1株平均支払価格						公開発表された計画又は計画の一部として購入した株式総数(1)						計画や計画によってはまだ購入していないかもしれない株の約ドルの価値
July 1, 2022 - July 31, 2022						—						—						—						$3,000,000
August 1, 2022 - August 31, 2022						1,464						$8.54						1,464						$2,988,000
2022年9月1日2022年9月30日						20,643						$8.68						20,643						$2,808,000
合計する						22,107						$8.67						22,107						$2,808,000 (2)

1.本四半期のすべての購入は我々の取締役会の許可の下で公開市場取引によって行われ、2022年8月16日に発表された最大300万ドルの普通株を購入することができます。

2それは.この金額には、2022年9月30日現在、2022年8月に査定された300万ドルの残り部分が含まれている。この買い戻し計画に基づいて購入した商品は満期日がありません。

項目3.高級証券違約

ない。

65

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カタログ表

プロジェクト4.鉱山安全開示

適用されません

項目5.その他の情報

ない。

66

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カタログ表

項目6.展示品

以下の展示品は、本テーブル10-Qと共に提出されるか、または以下に示す展示品の横に列挙された文書を参照して本明細書に組み込まれる。指定された場合には、以前に提出された証拠が参照によって組み込まれる。

引用で編入する

展示品番号

説明する

表

提出日

番号をつける

同封アーカイブ

3.1

2011年11月16日に提出された改正会社登録証明書

10-K

3/9/2021

3.1

3.2

付例を改訂および再制定する

8-K

9/30/2019

3.1

4.1

登録者普通株式証明書フォーマット

8-K

3/18/2020

4.1

31.1

ルール13 a-14(A)/15 d-14(A)によって要求される主実行幹事の証明

X

31.2

第13 a-14(A)/15 d-14(A)条に規定する主要財務幹事の証明

X

32.1

#

第1350節認証

X

101.INS

‡

XBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには表示されない。

X

101.衛生署署長

‡

XBRL分類拡張アーキテクチャドキュメント

X

101.CAL

‡

XBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書

X

101.DEF

‡

XBRL分類拡張Linkbase文書を定義する

X

101.LAB

‡

XBRL分類拡張タグLinkbaseドキュメント

X

101.価格

‡

XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント

X

104

表紙相互データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット)

X

____________________

#			本10-Qフォーム四半期報告書に添付されている添付ファイル32.1に添付されている証明は、米国証券取引委員会に提出されたとみなされず、参照によってLumos Pharma，Inc.が1933年証券法(改正)または1934年証券取引法(改正)に従って提出された任意の文書とみなされてはならず、このような文書に含まれる任意の一般的な登録言語にかかわらず、本10-Qフォームの日付の前または後に提出されてはならない。
‡			同封は電子的に提出します。

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カタログ表

サイン

1934年の証券取引法の要求に基づいて、登録者は正式に正式に許可された署名者がそれを代表して本報告に署名することを手配した。

ルモス製薬会社
差出人：			リチャード·J·ホーキンス
リチャード·J·ホーキンス
最高経営責任者
(首席行政主任)
日付：2022年11月14日
差出人：			/s/Lori D.Lawley
ローリー·D·ローリー
首席財務官兼秘書
(首席財務官)
日付：2022年11月14日

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