アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
そこからの過渡期について
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
登録者の電話番号、市外局番を含む：(
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです
2022年11月8日現在登録者は
カタログ表
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ページ |
第1部： |
財務情報 |
|
第1項。 |
財務諸表 |
1 |
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貸借対照表(監査なし) |
1 |
|
営業報告書と全面赤字(未監査) |
2 |
|
株主権益変動表(損失)(未監査) |
3 |
|
現金フロー表(監査を受けていない) |
5 |
|
監査中期財務諸表の付記を経ていない |
6 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
15 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
23 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
23 |
第二部です。 |
その他の情報 |
|
第1項。 |
法律訴訟 |
23 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
24 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
73 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
73 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
73 |
五番目です。 |
その他の情報 |
73 |
第六項です。 |
陳列品 |
74 |
サイン |
75 |
|
i
最初の部分は資金調達ですAL情報
プロジェクト1.融資すべての報告書。
前奏治療会社
残高シーツ
(未監査)
(単位：千、共有データを除く) |
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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有価証券 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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制限現金 |
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財産と設備、純額 |
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使用権資産 |
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その他の資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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リース負債を経営する |
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流動負債総額 |
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その他負債 |
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総負債 |
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株主権益： |
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投票権のある普通株、$ |
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無投票権普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合収益を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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||
監査されていない中期財務諸表の付記を見た。
1
前奏治療会社
レポートOF経営と総合損失
(未監査)
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9月30日までの3ヶ月間 |
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|
9月30日までの9ヶ月間 |
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||||||||||
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない) |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入、純額 |
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純損失 |
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1株当たりの情報： |
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普通株は基本的に1株当たり純損失と希釈して1株当たり純損失 |
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加重平均は普通株式を発行し、基本株は |
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総合損失 |
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純損失 |
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取引可能証券の未実現収益(赤字)，税引き後純額 |
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総合損失 |
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) |
監査されていない中期財務諸表の付記を見た。
2
前奏治療会社
変更に関する声明株主権益
(未監査)
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株主権益 |
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議決権のある普通株 |
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無投票権共同 |
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その他を累計する |
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(千単位で、株を除く) |
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株 |
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金額 |
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株 |
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金額 |
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その他の内容 |
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全面的に |
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積算 |
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合計する |
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2022年1月1日の残高 |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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有価証券の未実現収益 |
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株に基づく報酬費用 |
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純損失 |
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2022年3月31日の残高 |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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ESPPにより普通株式を発行する |
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有価証券の未実現収益 |
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株式の給与支出に基づいて、没収制限株式奨励金の純額を差し引く |
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純損失 |
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2022年6月30日の残高 |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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有価証券の未実現収益 |
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株式の給与支出に基づいて、没収制限株式奨励金の純額を差し引く |
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純損失 |
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2022年9月30日の残高 |
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監査されていない中期財務諸表の付記を見た。
3
前奏治療会社
株主権益変動表
(未監査)
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株主権益 |
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議決権のある普通株 |
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無投票権普通株 |
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その他を累計する |
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(千単位で、株を除く) |
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株 |
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金額 |
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株 |
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金額 |
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その他の内容 |
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全面的に |
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積算 |
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合計する |
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2021年1月1日の残高 |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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普通株を売却し、発売コストを差し引いて純額$ |
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株に基づく報酬費用 |
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純損失 |
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2021年3月31日の残高 |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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株に基づく報酬費用 |
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純損失 |
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2021年6月30日の残高 |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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有価証券の未実現収益 |
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純損失 |
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2021年9月30日の残高 |
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||||||
監査されていない中期財務諸表の付記を見た。
4
前奏治療会社
レポートOFキャッシュフロー
(未監査)
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
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(単位：千) |
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2022 |
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2021 |
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経営活動で使われているキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却および償却 |
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非現金レンタル費用 |
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株に基づく報酬 |
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有価証券割増と割引償却純額 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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前払い費用その他の流動と長期資産 |
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売掛金 |
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費用とその他の負債を計算すべきである |
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リース負債を経営する |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によって提供されるキャッシュフロー： |
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有価証券を購入する |
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有価証券満期日収益 |
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財産と設備を購入する |
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投資活動提供の現金純額 |
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資金調達活動が提供するキャッシュフロー： |
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普通株を売却して得られる収益は発行コストを差し引く |
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ESPPにより普通株式を発行して得た金 |
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株式オプションの行使に関する普通株発行による収益 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金と現金等価物の純増加 |
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補足開示： |
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経営リース賃貸負債の経営と引き換えに使用権資産 |
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売掛金中の財産と設備 |
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有価証券は赤字を実現していない |
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監査されていない中期財務諸表の付記を見た。
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前奏治療会社
監査されていない内部監査員への説明財務諸表を即時に通信する
1.背景
Prelude Treateutics Inc.(“会社”)は2016年2月5日にデラウェア州に登録設立され、臨床段階の完全に統合された腫瘍学会社であり、優れた薬物発見に基づいて、サービス不足の患者に新型精確な癌薬物を提供する。運営開始以来、同社はほとんどの努力を研究と開発、臨床前と臨床研究、管理と技術者の募集、管理と資金調達に投入してきた。
2.リスクと流動性
同社はバイオテクノロジー業界で初期段階にある会社が直面しているいくつかの共通のリスクに直面している。これらのリスクの主なリスクには、開発過程における不確実性、競合他社の開発と同じまたは同様の技術革新、ノウハウの保護、キーパーソンへの依存、政府法規および承認要件の遵守、および運営を支援するための追加資金が必要である。現在開発中の候補製品は商業化前に大量の追加研究と開発作業が必要であり、広範な臨床前と臨床テストと監督管理承認を含む。このような努力は多くの追加資本、十分な人員インフラ、そして広範囲なコンプライアンス報告能力を必要とする。企業の研究·開発が成功することは保証されず、会社の技術が十分に保護される保証はなく、開発されたいかなる製品も必要な政府規制の承認を得ることが保証されない、またはいかなる承認された製品も商業可能性を有することになる。同社は技術の急速な変化と製薬やバイオテクノロジー会社からの激しい競争の環境で運営されている。さらに、同社はその従業員、コンサルタント、請負業者のサービスに依存している。
設立以来，会社は営業赤字を出し，累計損失は達した$
同社は、2022年9月30日までの現金、現金等価物、有価証券は、2024年第4四半期の運営費用と資本支出需要を支払うのに十分であると信じている。
この日以降にその運営費用および資本支出需要に資金を提供するために、同社は、公開またはプライベート·エクイティ発行、債務融資、協力、戦略連合、および許可手配によって追加資金を求める予定だ。会社は受け入れ可能な条件で融資を受けることができないかもしれないし、融資を全く得られないかもしれないし、会社は有利な条件で戦略連合や他の手配を達成できないかもしれない、あるいは全くできないかもしれない。どんな融資条項も会社の株主の持株や権利に悪影響を及ぼす可能性がある。もし会社が資金を得ることができない場合、会社は研究と開発計画、製品の組み合わせの拡張、または将来の商業化努力の延期、減少、または廃止を要求される可能性があり、これはその業務の将来性に悪影響を及ぼす可能性がある。
2020年3月10日、世界保健機関は新型新冠肺炎ウイルスを全世界大流行と同定した。この疾患や新たに出現した変種の影響には依然として大きな不確実性があり，これらの変種は同社計画における臨床試験に大きな影響を与える可能性がある。このような大流行または爆発は、臨床試験場所、契約研究組織(“CRO”)および/または試験モニタ、および試験を支持する他の重要なサプライヤーとコンサルタントの安全を確保することを困難にする可能性がある。そのほか、疫病或いは臨床試験地点付近の疫病は同社が患者を募集する能力に影響する可能性がある。これらの状況、または進行中の新冠肺炎疫病に関連する他の状況は、会社の臨床試験計画の延期を招く可能性があり、予想コストを増加させる可能性があり、これらはすべて会社の業務およびその財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。現在、同社はこの流行病がその将来の財務諸表に及ぼす潜在的な影響を定量化することはできない。
3.主な会計政策の概要
会社が2021年12月31日までの年次財務諸表に含まれる重要な会計政策要約は、会社が2022年3月17日に米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した10-K表“付記3.重大会計政策要約”で見つけることができる。以下に述べる以外に、これらの政策は実質的に変化していない。
6
陳述の基礎
添付されている監査されていない中期財務諸表は、中期財務情報の公認会計原則(“GAAP”)、表格10-Qの説明に基づいて作成されている 第10条と ルールS-X.これらは、GAAPによって要求される完全な財務諸表に必要なすべての情報および付記を含まない。経営陣は、公正新聞に必要とされるすべての調整(正常な経常的対策項目を含む)が含まれていると考えている。2022年9月30日までの3カ月と9カ月の経営実績必ずしも2022年12月31日までの会計年度の予想結果を表すとは限らない。添付されている監査されていない中期財務諸表は、2021年12月31日現在及び2021年12月31日現在の年度監査財務諸表及び関連付記と組み合わせて読まなければならない。これらの財務諸表は、2022年3月17日に米国証券取引委員会に提出された10-K表で見つかったものである。本付記における適用指針に対するいかなる言及も財務会計基準委員会(“FASB”)の会計基準編纂(“ASC”)及び会計基準更新(“ASU”)に掲載されている公認会計原則を指す。
予算の使用
公認会計基準に基づいて未監査中期財務諸表を作成することは、監査されていない中間財務諸表の日付の資産および負債額、または資産およびまたは負債の開示および報告期間内に報告された費用金額に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
予想および仮定は定期的に検討されるが、改訂の影響は、添付されている審査されていない中間財務諸表に反映され、これらの中間財務諸表は、必要があると判断されたときに行われる。最も重要な見積もりは計算すべき臨床試験費用に関するものである。
所得税
歴史と予想された未来の損失に基づいて、管理層はすでに純営業損失と研究開発相殺による繰延税金資産が更に達成可能な現金化のハードルに符合しないことを確定した。そのため、当社の2022年9月30日までの繰延税項純資産は全額推定準備に計上されています2021年12月31日です
現金、現金等価物、および限定現金
同社の現金等価物には、購入時の元の満期日が90日以下の短期高流動性投資が含まれており、添付の貸借対照表に公正価値で入金されている。
制限された現金には、当社の栗経営リースに関する所有者が利益を得る信用状が含まれている。詳細は注8を参照されたい。
次の表は、貸借対照表内に報告された現金および現金等価物および制限現金の入金を提供し、総額は、現金フロー表に列挙された額である
(単位：千) |
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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現金と現金等価物 |
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制限現金 |
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キャッシュフロー表に表示されている現金、現金等価物、および限定的な現金総額 |
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有価証券
それは..会社の有価証券には、会社債務証券や米国政府債務証券への投資が含まれており、これらの証券は売却可能に分類されている。これらの証券は公正価値によって勘定され、損益が税項を差し引いた後に累計他の総合収益(損失)を計上しておらず、これは株主権益(損失)の1つの構成部分である。達成された収益と
7
損また、有価証券の信用損失(あれば)も会社の経営報告書に含まれている。同社は、現在の業務に使用可能な有価証券を貸借対照表上の流動資産に分類する。
1株当たり純損失
普通株1株当たりの基本純損失の計算方法は、毎期発行済み普通株の加重平均株式数を純損失で割ることである。実質的に1株当たり純損失を計算する際に使用される発行された普通株式加重平均は、これらのツールが帰属前に発行可能株式とみなされるか、または発行可能株式とみなされるので、非帰属制限株式報酬は含まれない。普通株1株当たりの純損失には、株式オプションなどの証券の潜在的な行使による影響や、非既得制限的株式奨励や制限株式単位が普通株増発を招く可能性がある影響が含まれている。1株当たりの純損失については，普通株の加重平均株数が1株当たりの純損失とほぼ同じであるのは，純損失が存在する場合，希釈証券は計算に含まれず，影響が逆薄であるためである。会社の非既得性制限株式奨励は、保有者が会社の配当金と収益に参加する権利を持たせ、会社が純収益を確認するためには、2段階法を用いて1株当たりの収益を計算しなければならない。両級法は純損失期間には適用されず、制限的な株式奨励を受けていない保有者は損失を補う義務がないからだ。
以下の希釈可能な証券は、逆希釈されるので、発行された普通株の希釈加重平均株式の計算から除外されている
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九月三十日 |
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2022 |
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2021 |
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無帰属限定株奨励 |
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未帰属限定株式単位 |
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株式オプション |
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従業員株購入計画 |
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上の表の金額は普通株式等価物を反映しています。
最近発表された会計公告
新興成長型会社の地位
当社は2012年のJumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)で定義されている新興成長型会社である。“雇用法案”によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、“雇用法案”公布後に発表された新たなまたは改正された会計基準の採用を延期することができる。当社は、(I)新興成長型会社または(Ii)が“雇用法案”に規定されている延長移行期間から脱退することを明確かつ撤回できなくなるまで、この延長移行期間を使用することを選択した。したがって、これらの監査されていない中期財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある。
最近採用された会計公告
はい。 2016年6月、FASBはASU第2016-13号を発表した金融商品·信用損失：金融商品信用損失の測定ASU第2019-04号、ASU第2019-05号、ASU第2019-10号、ASU第2019-11号、ASU第2020-03号(“ASU 2016-03”)本指は期待信用損失を反映する方法を引用して現行アメリカ公認会計原則下で発生した損失減値方法を代替し、そして更に広範な合理的かつ支持可能な情報を考慮して、信用損失推定を告知することを要求する。会社は駆け出しだ
2021年11月、FASBはASU 2021-10を発表した“政府援助：商業実体による政府援助の開示”それは.今回の更新における改訂は、政府との取引の透明性の増加を開示することを要求することによって、財務報告を改善する。改訂は、贈与金または寄付会計モデルを適用して計算された政府との取引の毎年開示を要求し、類推地(I)取引の種類、(Ii)取引の会計、および(Iii)取引が実体財務諸表に及ぼす影響。会社(The Company)
8
4.有価証券
以下に同社の有価証券の概要を示す。
(単位：千) |
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原価を償却する |
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毛利を実現していない |
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未実現損失総額 |
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公正価値 |
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2022年9月30日： |
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会社債務証券 |
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アメリカ政府証券 |
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2021年12月31日 |
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会社債務証券 |
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商業手形 |
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同社の有価証券の契約満期日は一般的に13ヶ月以下である。当社は，証券価値低下に関するいかなる未実現損失も一時的であると考えており，主に市場要因に関与しており，満期までその債務証券を保有している可能性が高いと考えている。そのため、同社は満期時にその債務証券の償却コストベースをすべて回収し、信用損失準備が確認されていないと予想している。
5.金融商品の公正価値
公正価値とは、市場参加者間の秩序ある取引において、1つの資産を売却したり、債務を移転したりすることができる価格である。適用された会計基準に基づいて公正価値を決定するにはいくつかの重大な判断が必要である。さらに、金融商品の公正価値の開示に関する適用会計指針によれば、公正価値は、非日常性に基づいて資産の減価を評価するため、または開示目的のために使用される。資産や負債の性質に応じて、公正価値を推定する際に異なる推定方法と仮定を用いる。同社はASC 820の金融資産と負債に関する規定に従い、経常的な基礎に基づいて計量している。指導意見は公正価値計量を以下の3種類の1つで分類と開示することを要求した
9
以下の公正価値階層表は、会社が公正価値に応じて恒常的に計量する資産と負債に関する情報を提供する
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報告日の公正価値計量使用 |
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(単位：千) |
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オファー |
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意味が重大である |
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意味が重大である |
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2022年9月30日： |
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資産： |
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現金等価物(通貨市場基金) |
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有価証券 |
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会社債務証券 |
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アメリカ政府証券 |
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2021年12月31日： |
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資産： |
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現金等価物(通貨市場基金) |
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有価証券 |
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会社債務証券 |
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商業手形 |
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合計する |
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6.課税費用およびその他の流動負債
計算すべき費用と他の流動負債には：
(単位：千) |
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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補償と関連福祉 |
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研究開発 |
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他にも |
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$ |
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7.普通株式
普通株発行
2021年1月、同社は販売した
会社には“投票権のある普通株”と“投票権のない普通株”の2種類の普通株がある
10
8.支払いを引き受ける
賃貸借証書
当社は取消不可能な賃貸契約(“レンタル”)に基づいてデラウェア州ウィルミントンのオフィスと実験室スペースをレンタルします。2022年第1四半期に、このレンタル契約は改訂され、当社は2年間のレンタル契約を更新することを許可しました
2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の賃貸料支出はい$です
賃貸契約によると、将来の最低年間レンタル料は2022年9月30日の状況は以下の通り
(単位：千) |
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2022年(残り) |
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2023 |
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未割引賃貸支払総額 |
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計上された利息を差し引く |
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( |
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流動と非流動賃貸負債 |
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2022年8月、吾らはデラウェア州ウィルミントンにある栗子潤広場オフィスビルや実験室空間の賃貸協定について改正(“リース修正案”)(“栗潤レンタル”)を締結した。栗潤賃貸の開始日は、(I)事業主工事の基本完了日(定義は栗潤賃貸を参照)、または(Ii)当社が物件を接収して自社業務を行う日(“発効日”)のうち早い者である。栗潤賃貸物件には約
(単位：千) |
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2022年(残り) |
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— |
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2023 |
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— |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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その後… |
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同社は栗潤リースの保証金を#ドル信用状の形で支払った
デラウェア州での会社の業務を拡大するために、会社は2021年にデラウェア州の支出を獲得し、最高$を提供する
11
全面的に損失する。会社の従業員数が業績基準より少ない場合、会社は従業員数が基準を下回ったために得られた補助資金の返済を要求される。
雇用協定
同社はキーパーソンと雇用協定を締結し，場合によっては補償や解散費を提供することを規定しており，これはそれぞれの雇用協定に規定されている。
401(K)供給計画を定義する
同社は全従業員を対象とした401(K)固定払込計画を開始した。参加者は最も多くの貢献を許可された
協力協定を研究する
2021年9月、同社は研究協力協定を締結し、契約期間を推定した
他の研究と開発計画
同社は“CRO”と協定を結び、研究や開発活動に協力している。CROの支出は同社の臨床開発の大きなコストになるだろう。
9.株式報酬
その会社は所有している
当社は付与日の公正価値に応じて株式奨励を計量し、奨励帰属期間中に補償費用を直線的に記録する
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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(単位：千) |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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$ |
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$ |
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12
株式オプション
次の表は、指定期間の株式オプション活動をまとめたものである
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番号をつける |
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重みをつける |
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重みをつける |
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2022年1月1日に返済されていません |
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授与する |
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鍛えられた |
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) |
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没収される |
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( |
) |
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2022年9月30日に返済されていません |
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$ |
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2022年9月30日に行使できます |
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$ |
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2022年9月30日未償還オプションと行使可能オプションの内的価値の合計は$である
下表は未償還株式オプションに関する情報をまとめたもので、サイトはこの計画によると、2022年9月30日：
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未完成オプション |
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行使可能なオプション |
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行権価格区間 |
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番号をつける |
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加重平均 |
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重みをつける |
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番号をつける |
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重みをつける |
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オプションが付与された加重平均付与日の公正価値は#ドルである
各オプションの公正価値は、付与された日に次の表の加重平均仮定を使用して推定される：
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9か月で終わる |
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2022 |
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2021 |
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予想変動率 |
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% |
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無リスク金利 |
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% |
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予想寿命(年) |
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期待配当収益率 |
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制限株式奨励と単位
会社は従業員に制限株式奨励(RSA)を授与し、通常は超過を授与する
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次の表は、RSA株支払い奨励に関する活動をまとめています
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量 |
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加重平均 |
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2022年1月1日現在の未帰属残高 |
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既得 |
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( |
) |
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没収される |
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( |
) |
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2022年9月30日の未帰属残高 |
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$ |
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同社が記録した株式報酬支出は#ドルだった
会社は一般的に従業員に制限株式単位(“RSU”)を付与しています
次の表は、RSUの株による支払い奨励に関する活動をまとめたものである
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量 |
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加重平均 |
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2022年1月1日現在の未帰属残高 |
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$ |
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授与する |
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$ |
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2022年9月30日の未帰属残高 |
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$ |
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同社が記録した株式報酬支出は#ドルだった
従業員株購入計画
会社には従業員の株購入計画(ESPP)があり、2022年9月30日からありました
ESPPによると、条件を満たした従業員は、給与委員会が決定した時間内に、累積賃金減額により会社の普通株を購入することができる。条件を満たした従業員は以下の価格で会社の普通株を購入することができます
FASBの株式補償規則により，ESPPは補償的であると考えられる.したがって、株式ベースの報酬支出は、ブラック·スコアーズオプション定価モデルを適用して推定され、予定期間内に確認されるオプション付与日の公正価値に基づいて決定される。会社は株式ベースの報酬支出が#ドルであることを確認した
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プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営実績。
当社の財務状況および経営結果の以下の議論および分析、ならびに当社の財務諸表および本四半期報告書10-Q表の他の部分に含まれる関連付記および他の財務情報を読まなければなりません。歴史的財務情報に加えて、この議論は、私たちの計画、目標、期待、意図、および信念の陳述のような、現在予想されているリスクおよび不確実性に関連する前向きな陳述を含む。様々な要因の影響により、我々の実際の結果は、以下の第2部1 A項の“リスク要因”と題する章で述べた要因を含むこれらの前向き陳述で予想される結果と大きく異なる可能性がある。これらの展望的声明は、私たちの将来の経営業績と財務状況、持続的な“新冠肺炎”疫病の影響、業務戦略、市場規模、潜在的な成長機会、臨床前と臨床開発活動、候補製品の治療効果と安全性、私たちが提供する製品の純収益の使用、候補製品がいくつかの指定された利益を受ける能力、臨床前研究と臨床試験の時間と結果、第三者との商業協力、および潜在的な規制指定、候補製品の承認と商業化の受け入れとタイミングを維持し、認識することを含むことができるが、これらに限定されないかもしれない。“信じる”、“可能”、“そうなる”、“可能”、“推定”、“継続”、“予想”、“予測”、“目標”、“計画”、“可能”、“プロジェクト”、“計画”、“予想”、および未来のイベントまたは結果の不確実性を表す同様の表現は、これらの識別可能な言葉を含むわけではないが、前向き表現を識別することを意図している。
これらの陳述は、本四半期報告10-Q表までの日に提供された情報に基づいており、これらの情報は、このような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが、このような情報は、限られているか、または不完全である可能性があり、我々の陳述は、入手可能なすべての関連情報について詳細な調査または検討が行われていることを示すものと解釈されてはならない。このような陳述は本質的に不確実であり、投資家たちにこのような陳述に過度に依存しないように想起させる。
概要
著者らは臨床段階の完全に統合された腫瘍学会社であり、薬物発見に優れた基礎を築いた上で、サービス不足の患者に新しい精確な癌薬物を提供する。著者らの癌生物学と薬物化学方面の核心能力を利用して、著者らの目標分類と技術プラットフォームの知らない方法を結合することによって、著者らは高効率で完全に統合された薬物発見エンジンを構築し、注目された生物標的を識別し、新しい化学実体或いはNCEを創立し、著者らはそれを迅速に臨床試験に推進した。私たちは私たちの方法がより良い標的癌治療をもたらすと信じている。私たちが完全に所有している内部開発パイプを作る上での迅速な進展は私たちの発見が優れていることを証明した。2016年の設立以来、私たちはすでにアメリカ食品医薬品局(FDA)の新薬研究申請(IND)の承認を得て、5つのプロジェクトを臨床試験に進めることに成功した。また，臨床前の発展の異なる段階では，他にも独自の計画がある。
広範な機序を用いた薬物の開発に専念することにより，これらの薬剤は選定された患者の発癌駆動経路と複数の関連があり，メチルトランスフェラーゼ，キナーゼ，タンパク質−タンパク質相互作用，タンパク質標的分解物にまたがる複数の異なるプログラムからなる多様なパイプラインが開発されている。我々の仕事は，高度に満たされていない医療ニーズのある患者にサービスを提供することに重点を置いているが，これらの患者の治療選択は限られているか，あるいは選択されていない。原発と二次耐性機序に対する療法を開発することにより，これらの疾患を最適に解決できると考えられる。
著者らは2つの臨床候補薬物があり、蛋白質アルギニンメチル転移酵素5(PRMT 5)の経口、有効と選択性阻害剤になることを目的とした。候補製品の効力と選択性は臨床前データの支持を得ており，これらのデータは候補製品の濃度が1000倍高い場合にはPRMT 5のナノモル抑制作用や関連酵素抑制作用がないことを示している。著者らのPRMT 5候補薬物は現在固形腫瘍と髄系悪性腫瘍の第一段階臨床試験を行っている。2022年11月には，PRMT 5計画の内部開発を停止し，CDK 9，MCL 1，CDK 4/6，SMARCA 2計画に重点を置くことを発表した.PRT 543とPRT 811の第1段階試験では，両分子は全体的に耐性が良好であった。PRT 811の2つの完全な応答が見られました鼓舞的であるが，これらの結果は，我々がPRMT 5計画を内部で開発し続けるために必要な基準に適合していない.
PRT 1419は著者らの次の臨床候補薬物であり、抗アポトーシス蛋白MCL 1の有効と選択性阻害物になることを目的としている。PRTR 1419の効力と選択性は臨床前データの支持を得ており，このデータは，我々の候補製品濃度が200倍高い場合，MCL 1のナノモル抑制作用や関連酵素は抑制作用がないことを示している。
PRT 1419のIV製剤は、理想的な薬物動態、薬効学、および安全性を示し、競合他社の化合物と区別される可能性がある。我々は、かなりの数の患者を含む固形腫瘍用量のアップグレードと確認研究に参加する患者を募集しており、彼らの推奨拡張用量は80 mg/mである2それは.この研究ではPRTR 1419耐性は良好であり，これまでこれらの患者では心毒性は認められなかった。心血管パラメータはトロポニンレベルと駆出率の変化を含み、標準の安全性、薬物動態学と標的接触以外に評価された
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指標です。PRT 1419の臨床薬効学的記述は必要な標的結合レベルを示し、末梢血単核細胞中のcaspase活性化とCD 14+単核細胞の血液学的癌臨床前モデル中の腫瘍退化に関連するレベルまで減少することによって測定した。われわれは，PRT 1419の血液系悪性腫瘍への応用を単一療法と併用療法で評価する予定であり，2023年の血液系悪性腫瘍の安全性，臨床活性，推奨される2期用量の決定を目指している。
PRT 2527は、有効かつ選択的な細胞周期タンパク質依存性キナーゼ9またはCDK 9阻害剤として設計されている。前臨床研究において、PRT 2527はMCL 1とMYC蛋白レベルを低下させ、臨床前モデルにおいて高度に活性化し、耐性が良好であることが証明された。選択性の低いCDK 9阻害剤と比べ、PRRT 2527は比較的に高い効力とキナーゼ選択性を示し、より良い治療効果と安全性を提供することができる。臨床前データにより、PRT 2527治療は半減期の短い発癌駆動要素、例えばMYCとMCL 1を枯渇し、そして有効に細胞アポトーシスを誘導した。PRT 2527治療は悪性血液病と固形腫瘍モデルにおいて治療効果を示した。単一療法として、肉腫、前立腺癌、肺癌、およびMYC依存性ゲノム変化をもたらす他の癌を含む選択された固形腫瘍を治療するための単一療法として、第1段階試験が評価されている。臨床前モデルでは，曝露と標的関与の用量依存性増加はMYCとMCL 1が腫瘍消退に関連するレベルまで枯渇することによって証明された。用量の減少や使用停止をもたらす有害事象はまだ報告されていない。著者らはまだ年末までに固形腫瘍の推奨2期投与量を段階的に選択している。著者らはこれらの安全データを用いて固形腫瘍の列拡張を継続し、血液悪性腫瘍の臨床試験でPRRT 2527を告知し、迅速に進展を得る。
2022年7月、PRT 3645の新薬申請またはIND申請の許可を得た。PRT 3645はCDK 4/6を有効かつ選択的に標的とする脳透過分子であり、計画通り年末までにPRT 3645の臨床試験を開始している。
IND−Enabling研究を完了し，2022年10月にSMARCAタンパク質分解剤PRRT 3879のIND承認を得た。私たちは2023年第1四半期に1人目の患者に薬を提供する予定だ。SMARCA 2抑制はSMARCA 4欠損型癌患者の中で最大の潜在力を有している。
私たちは2016年2月にデラウェア州の法律に基づいて登録された。設立以来、ほとんどの資源を製品や技術権利の開発、研究開発、組織、会社員の配備、業務計画、資金調達に投入してきた。我々は経常的な損失が発生しており，その大部分は研究開発活動と，運営からの負のキャッシュフローに起因する。私たちは主に転換可能な優先株と普通株を売ることで私たちの運営に資金を提供します。2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間の純損失はそれぞれ8680万ドルと7890万ドルだった。2022年9月30日までの累計赤字は3.059億ドル。私たちの現金の主な用途は運営費に資金を提供し、主に研究開発支出、次いで一般と行政支出である。私たちが利益を達成するのに十分な製品収入を生み出すことができるかどうかは、私たちの現在または未来の1つまたは複数の候補製品の成功開発と最終商業化に大きく依存するだろう。予測可能な未来には，我々の候補製品を開発·臨床試験のすべての段階に進め，最終的に規制部門の承認を求めるとともに，巨額の費用と運営損失を招き続けると予想される。また、いずれかの候補製品が市場承認されれば、製品製造、マーケティング、販売、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。また、重大な法律、会計、投資家関係、その他、当社がプライベート会社として発生していない費用を含む上場企業の運営に関する追加コストが発生することが予想されます。われわれの純損失は四半期間と年度間に大きく変動する可能性がある, これは私たちの臨床試験の時間と他の研究開発活動への支出にかかっている。
私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの成長戦略を実施するために多くの追加資本を調達する必要があるだろう。製品販売から相当な収入を得ることができる前に、株式、債務融資、または他の資本源(他社との協力や他の戦略取引を含む場合があります)を売却することで、当社の運営に資金を提供する予定です。私たちが受け入れられる条件や全く受け入れられない条件で私たちの業務に資金を提供するために、私たちが必要な時に十分な資金を得ることに成功する保証はない。必要なときに資金を調達できなかった場合は、私たちの財務状況や私たちの業務計画や戦略を実行する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。もし私たちが十分な追加資金を得ることができない場合、私たちは1つ以上の候補製品の開発と商業化を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれないし、潜在的なライセンス内または買収の追求を延期しなければならないかもしれない。
2022年9月30日現在、私たちは2.24億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。私たちは既存の現金、現金等価物、有価証券が2024年第4四半期の運営費用と資本支出に資金を提供できるようになると予想している。
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新冠肺炎による影響
私たちは発生している新冠肺炎の大流行を自発的に監視し、評価し続けている。2020年3月初め以来、この急速に変化する危機が私たちの業務に及ぼす可能性のある潜在的な影響を監視し、私たちの計画に不必要な潜在的な遅延を避けるようにしてきた。現在、私たちの先行プロジェクトと研究活動はまだ軌道上にある。従業員、患者、そしてパートナーの安全と福祉は私たちの最優先順位だ。リスク要因を参照してください“現在行われている新冠肺炎の大流行は、私たちの臨床試験と臨床試験運営を含めて、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります“第II項、第1 A項。“リスク要因”は以下のとおりである.
経営成果の構成部分
収入.収入
今まで、製品販売を含むいかなる出所からの収入も確認されていません。将来的には製品販売から何の収入も発生しないと予想されています。私たちが候補製品の開発に成功し、規制部門の承認を得たり、第三者と許可協定を結んだりすれば、将来的に製品販売から収入を得ることができるかもしれない。しかし、私たちはこのような収入がいつ発生するか保証できない。もし本当に生まれることができれば。
運営費
研究と開発費
研究と開発費用には主に我々の候補製品の発見と開発に関するコストが含まれている。私たちは発生した状況に応じて研究と開発コストを支出します
著者らはプロジェクトごとに特定の候補製品のアウトソーシング開発コストと他の外部研究開発コスト、及び著者らの臨床前開発、プロセス開発、製造と臨床開発活動に関するCRO、CMOと研究実験室への費用を追跡した。しかし，我々は計画通りに内部研究開発費を追跡していないが，主に報酬，早期研究，その他のコストに関連しているため，これらのコストは複数の開発中のプロジェクトに配置されている。
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。臨床開発後期段階にある候補製品は通常，臨床開発早期段階の候補品よりも高い開発コストを有しており，これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。私たちは今後数年で私たちの研究開発費が大幅に増加することを予想しています。株に基づく報酬を含む人員コストを増加させ、後期臨床試験を含む現在と未来の候補製品のための臨床試験を行い、私たちの候補製品のための規制文書を準備します。
一般と行政費用
一般費用及び行政費用は、主に行政、財務及び会計、法律、業務支援、情報技術及び人的資源機能に関する従業員及び相談者の人件費を含み、賃金、福祉及び株式報酬費用を含む。一般と行政費用は他の費用を含まない会社の施設コストも含まれています
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レンタル料、光熱費、減価償却、メンテナンス費用、知的財産権や会社の事務に関する法律費用、会計·コンサルティングサービス料などの研究開発費を計上します。
私たちは今後、私たちの持続的な研究開発活動と潜在的な商業化努力を支援するために、一般的かつ行政的費用が増加することを予想している。これらの増加には、より多くの人員の雇用に関する費用の増加、外部コンサルタント、法律支援、会計士の費用、その他の費用が含まれる可能性がある。現在または将来のいずれかの候補製品が米国の規制部門の承認を得られれば、販売·マーケティングチームの設立に関連する費用が大幅に増加することが予想される。
その他の収入、純額
他の収入を除いて、純額は主に私たちがデラウェア州から得た現金等価物と有価証券の利息および贈与収入を含む。私たちは、私たちがデラウェア州で合格した従業員数のレベルを維持すれば、時々デラウェア州の支出を再申請すると予想しています。
所得税
私たちが設立して以来、私たちは私たちのために発生した純運営損失や私たちの研究開発税収控除は何の所得税優遇も記録していません。既存の証拠の重みによっては、私たちのすべてのNOLと税金控除は実現できない可能性が高いと思います。
経営成果
2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの3カ月間の比較
次の表に2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の運営結果を示す。
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3か月まで |
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変わる |
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(単位：千) |
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2022 |
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2021 |
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|||
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
$ |
22,889 |
|
|
$ |
22,721 |
|
|
$ |
168 |
|
一般と行政 |
|
|
7,517 |
|
|
|
8,115 |
|
|
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(598 |
) |
総運営費 |
|
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30,406 |
|
|
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30,836 |
|
|
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(430 |
) |
運営損失 |
|
|
(30,406 |
) |
|
|
(30,836 |
) |
|
|
430 |
|
その他の収入、純額 |
|
|
448 |
|
|
|
149 |
|
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|
299 |
|
純損失 |
|
$ |
(29,958 |
) |
|
$ |
(30,687 |
) |
|
$ |
729 |
|
研究と開発費
2022年9月30日までの3カ月間で、研究開発費は20万ドル増加し、2021年9月30日までの3カ月の2270万ドルから2290万ドルに増加した。2022年9月30日までの四半期では、研究開発支出には320万ドルの株式ベースの報酬支出(従業員株式オプションを含む)に関する非現金支出が含まれているが、2021年9月30日までの3カ月間の非現金支出は330万ドルである。著者らの臨床パイプラインが臨床試験に入るにつれて、研究開発費用は安定している。
項目別の研究開発費は以下のようにまとめられた
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3か月まで |
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|||||
(単位：千) |
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2022 |
|
|
2021 |
|
||
PRT 543 |
|
$ |
2,868 |
|
|
$ |
2,797 |
|
PRT 811 |
|
|
864 |
|
|
|
2,588 |
|
PRT 1419(口頭とIV) |
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|
1,396 |
|
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|
2,013 |
|
PRT 2527 |
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|
611 |
|
|
|
832 |
|
発見計画 |
|
|
6,227 |
|
|
|
4,979 |
|
関係者を含めた内部コスト |
|
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10,923 |
|
|
|
9,512 |
|
|
|
$ |
22,889 |
|
|
$ |
22,721 |
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一般と行政費用
2022年9月30日までの3カ月間で、一般·行政費は60万ドル減少し、2021年9月30日までの3カ月の810万ドルから750万ドルに減少した。2022年9月30日までの四半期では、株式報酬支出(従業員株式オプションを含む)に関する非現金支出は320万ドルだったが、2021年同期は380万ドルだった。一般や行政費用が減少する要因は，非現金，株式による補償費用，費用の慎重な管理である。
その他の収入、純額
2022年9月30日までの3カ月間で、他の純収入は30万ドル増加し、2021年9月30日までの3カ月の10万ドルから40万ドルに増加したが、これは主に私たちの現金収益投資による利息である。
2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの9カ月間の比較
次の表に2022年9月30日と2021年9月30日までの9カ月間の運営結果を示す。
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9か月で終わる |
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変わる |
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||||||
(単位：千) |
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2022 |
|
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2021 |
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|||
運営費用： |
|
|
|
|
|
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研究開発 |
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$ |
67,020 |
|
|
$ |
61,600 |
|
|
$ |
5,420 |
|
一般と行政 |
|
|
23,135 |
|
|
|
19,125 |
|
|
|
4,010 |
|
総運営費 |
|
|
90,155 |
|
|
|
80,725 |
|
|
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9,430 |
|
運営損失 |
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|
(90,155 |
) |
|
|
(80,725 |
) |
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|
(9,430 |
) |
その他の収入、純額 |
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3,358 |
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|
1,873 |
|
|
|
1,485 |
|
純損失 |
|
$ |
(86,797 |
) |
|
$ |
(78,852 |
) |
|
$ |
(7,945 |
) |
研究と開発費
2022年9月30日までの9カ月間で研究開発費は540万ドル増加し、2021年9月30日までの9カ月間の6160万ドルから6700万ドルに増加した。2022年9月30日までの9カ月間の株式給与支出(従業員株式オプションを含む)に関する非現金支出は890万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月間の非現金支出は730万ドルだった。研究·開発費の増加は，主に発見段階計画費用の増加と，われわれの臨床パイプラインの増加と進歩，非現金株による補償費用の増加によるものである。
項目別の研究開発費は以下のようにまとめられた
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9か月で終わる |
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|||||
(単位：千) |
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2022 |
|
|
2021 |
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||
PRT 543 |
|
$ |
5,912 |
|
|
$ |
10,477 |
|
PRT 811 |
|
|
3,875 |
|
|
|
8,928 |
|
PRT 1419(口頭とIV) |
|
|
5,872 |
|
|
|
5,813 |
|
PRT 2527 |
|
|
2,312 |
|
|
|
2,410 |
|
発見計画 |
|
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17,068 |
|
|
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10,788 |
|
関係者を含めた内部コスト |
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|
31,981 |
|
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|
23,184 |
|
|
|
$ |
67,020 |
|
|
$ |
61,600 |
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一般と行政費用
2022年9月30日までの9カ月間で、一般·行政費は400万ドル増加し、2021年9月30日までの9カ月の1910万ドルから2310万ドルに増加した。2022年9月30日までの9カ月間、株式報酬支出(従業員の株式オプションを含む)に関する非現金支出は1040万ドルだったが、2021年同期は790万ドルだった。一般や行政費用が増加する要因は，非現金株による報酬費用の増加と，従業員数の増加による人事関連費用の増加である。
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その他の収入、純額
2022年9月30日までの9カ月間で、他の純収入は150万ドル増加し、2021年9月30日までの9カ月間の190万ドルから340万ドルに増加したのは、主に2022年の間にデラウェア州の研究開発税控除と、私たちの現金収益投資による利息を受けて確認したためである。
流動性と資本資源
概要
私たちが設立して以来、私たちは何の収入も確認せず、運営損失と運営キャッシュフローが負になる状況が発生した。私たちはまだ何の製品も商業化していません。もしあれば、数年以内にどの製品の販売からも収入が生じないと予想しています。設立以来、転換可能な優先株と普通株を売ることで、私たちの運営に資金を提供してきました。2022年9月30日現在、2.24億ドルの現金、現金等価物、有価証券を保有しており、累計赤字は3.059億ドル。私たちは既存の現金、現金等価物、有価証券が2024年第4四半期の運営費用と資本支出需要に資金を提供できるようになると予想しています。私たちが基づいているこれらの推定は不正確であることが証明される可能性があり、私たちは予想よりも早く私たちが利用できる資本資源を利用することができる。
資金需要
私たちの現金の主な用途は運営費に資金を提供することで、主に研究開発支出です。運営費用に資金を提供するための現金は、これらの費用を支払う時間の影響を受けており、これは私たちの未済売掛金、売掛金、前払い費用の変化に反映されている。
医薬製品の研究、開発と商業化に関連する多くのリスクと不確定性のため、私たちの運営資本需要の正確な金額を見積もることができない。私たちの未来の資金需要は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
私たちは臨床試験、その他の研究開発支出と業務発展活動の運営需要と資本要求を満たすために追加の資金が必要である。私たちは現在信用計画もなく、約束された資金源もない。私たちの候補製品の開発や商業化に関連する多くのリスクと不確実性のため、現在および予想されている臨床研究に関連する増加した資本支出および運営支出の金額を見積もることができない。
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、マーケティング、流通、または許可手配を通じて、私たちの運営に資金を提供する予定です。株式や転換可能な債務証券を売却して追加資本を調達する程度では、所有権は
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利息は希釈され、これらの証券の条項は、清算または普通株主権利に悪影響を及ぼす他の特典を含むことができる。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある協定は、追加債務を招く、買収または資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配を通じてより多くの資金を調達するならば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資や他の手配を通じて追加資金を調達できない場合、私たちは私たちの研究、製品開発、または将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了する必要があるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与える必要があります。
キャッシュフロー
次の表に示した期間のキャッシュフローの概要を示す：
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9か月で終わる |
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(単位：千) |
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2022 |
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2021 |
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経営活動用の現金 |
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$ |
(60,802 |
) |
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$ |
(57,829 |
) |
投資活動によって提供される現金 |
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80,336 |
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(261,999 |
) |
融資活動で提供された現金 |
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660 |
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162,943 |
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現金と現金等価物の純増加 |
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$ |
20,194 |
|
|
$ |
(156,885 |
) |
経営活動
2022年9月30日までの9ヶ月間、運営活動で6080万ドルの現金を使用しました。経営活動で使用された現金は私たちの純損失8，680万ドルを反映して、私たちの経営資産と負債の純減少170万ドルと非現金費用2430万ドルによって相殺され、その中には株ベースの給与1930万ドル、有価証券プレミアムと割引償却270万ドル、非現金レンタル費用130万ドルと100万ドルが含まれている。現金の主な用途は私たちの候補製品の開発に関する業務に資金を提供することです。
2021年9月30日までの9ヶ月間、運営活動で5780万ドルの現金を使用しました。経営活動で使用された現金は私たちの7890万ドルの純損失を反映し、私たちの経営資産と負債の純減少400万ドルと非現金費用1710万ドルによって相殺され、1520万ドルの株ベースの給与、60万ドルの減価償却、90万ドルの非現金レンタル費用、40万ドルの割増と有価証券割引償却が含まれている。現金の主な用途は私たちの候補製品の開発に関する業務に資金を提供することです。
投資活動
2022年9月30日までの9カ月間、投資活動が提供した現金純額は8030万ドルで、主に1億689億ドルの有価証券満期収益を含み、一部は有価証券購入に用いられた8600万ドルで相殺された。9月30日までの9カ月間、投資活動のための現金純額は2.62億ドルで、うち2.6億ドルは有価証券の購入、200万ドルは不動産や設備の購入に使われた。
融資活動
融資活動は、2022年9月30日までの9カ月間、株式オプションの行使と、従業員の株式購入計画に基づいた株購入を通じて70万ドルを提供した。融資活動は、2021年9月30日までの9カ月間で、普通株売却で受け取った現金純額1.614億ドルと、株式オプション行使で受け取った150万ドルを含む1兆629億ドルを提供した。
肝心な会計政策
2022年9月30日までの3ヶ月間、私たちのキー会計政策と推定は、2022年3月17日に米国証券取引委員会に提出されたForm 10-K年度報告書の“経営陣の財務状況と経営結果の議論と分析--キー会計政策と推定”というタイトルの記述と実質的な変化はなかった。
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雇用法案会計選挙
私たちは2012年のJumpStart Our Business Startups ActやJOBS Actで定義されているように“新興成長型会社”です。“雇用法案”によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、“雇用法案”公布後に発表された新たなまたは改正された会計基準の採用を延期することができる。
私たちは、私たち(I)がもはや新興成長型企業または(Ii)が“雇用法案”に規定されている延長移行期間から撤退することを明確かつ撤回できないまで、この延長された移行期間を使用して、新しい会計基準または改正会計基準を遵守することを選択することを選択した。したがって、我々の財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある。
私たちは、(1)私たちの最初の会計年度の最終日まで、(A)私たちの年間総収入が少なくとも12.35億ドル、または(B)前年6月30日現在、非関連会社が保有する私たちの普通株の時価が7.00億ドルを超えることを意味する新興成長型会社であり続けるこれは…。(2)前3年間に10億ドルを超える転換不能債務証券を発行した日と(3)2025年12月31日。
最近の会計公告
当社の財務諸表に適用される最新の会計声明の説明については、本四半期報告10-Q表の他の部分に含まれる中期財務諸表の付記3を参照されたい。
新興成長型企業と小さな報告会社の地位
2012年4月、雇用法案が公布された。雇用法案第107条には、“新興成長型会社”は、改正された1933年“証券法”第7(A)(2)(B)節に規定された移行期間を延長して、新たな又は改正された会計基準を遵守することができる。したがって、新興成長型企業は、これらの基準が民間会社に適用されるまで、いくつかの会計基準の採用を延期することができる。私たちは、この免除を利用して新しい会計基準または改正会計基準を遵守することを選択しているので、他の非新興成長型企業の公衆会社と同じ新しいまたは改正された会計基準の制約を受けることはない。したがって、我々の財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある。
特定の条件の制約の下で、新興成長型企業として、私たちは、他の何らかの免除および減少の報告要件に依存する可能性がありますが、これらに限定されるものではありません。サバンズ-オキシリー法404(B)節の規定に基づいて、私たちの財務報告内部統制システムに関する監査人証明報告書の提供要件を免除することができます。私たちは、(A)財政年度の最終日(I)私たちの初公募完了5周年後まで、(Ii)私たちの年間総収入が少なくとも12.35億ドル、または(Iii)米国証券取引委員会規則に基づいて“大型加速申告会社”とみなされるまで、(Ii)私たちの年間総収入が少なくとも12.35億ドルを超えることを意味し、前年6月30日現在、非関連会社が保有する我々の普通株の時価が7.00億ドルを超えることを意味する。または(B)前3年の間に10億ドルを超える転換不能債券を発行した日。
私たちも“小さな報告会社”であり、これは私たちの非関連会社が保有している株の時価が7.0億ドル未満であることを意味し、最近終了した会計年度では、私たちの年収は1.00億ドル未満である。(I)非関連会社が保有するわが株の時価が2.5億ドル未満である場合、または(Ii)最近終了した会計年度の年収が1.00億ドル未満であり、非関連会社が保有するわが株の時価が7.00億ドル未満である場合、規模の小さい報告会社であり続ける可能性がある。もし私たちが小さな報告会社であれば、私たちがもう新興成長型会社ではない場合、私たちはより小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、小さな報告会社として、我々のForm 10-K年度報告書に最近2つの財政年度の監査財務諸表のみを公表することを選択する可能性があり、新興成長型企業と同様に、小さな報告会社は役員報酬に関する開示義務を減少させている。
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プロジェクト3.数量と品質市場リスクの開示について。
取引法第12 b-2条の定義によると、我々は小さな報告会社であり、本プロジェクトに要求される情報を提供する必要はない。
項目4.制御プログラムがあります
情報開示制御とプログラムの評価
2022年9月30日現在、経営陣は、改正された1934年の証券取引法又は“取引法”第13 a-15(E)及び15 d-15(E)条に規定されている我々の開示制御及びプログラムの設計及び運営の有効性を我々の最高経営責任者及び財務会計官の参加の下で評価している。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書において開示を要求する情報が、米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に記録、処理、集約および報告され、これらの情報が、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、最高経営者および最高財務会計官を含む私たちの管理層に蓄積されて伝達されることを目的としている。どのような制御やプログラムも，設計や操作がどんなに良好であっても，予想される制御目標を実現するために合理的な保証を提供することしかできないが，管理層は，可能な制御とプログラムのコスト-利得関係を評価する際にその判断を運用しなければならない.この評価によると、我々の最高経営責任者および最高財務会計官は、2022年9月30日までに、我々の開示制御およびプログラムの設計および動作が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
経営陣は、2022年9月30日現在、2022年9月30日までの財政四半期内に、財務報告の内部統制に大きな影響を与えていないか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性があると認定している。
項目1.法律規定法律手続き。
時々、私たちは正常な業務過程で法的訴訟に巻き込まれるかもしれない。しかも、私たちは特許や他の知的財産権の侵害を告発する手紙を受け取るかもしれない。当社は現在、いかなる法的手続きにも関与していませんが、経営陣は、このような訴訟を不利な方法で解決することは、当社の業務、経営業績、キャッシュフロー、あるいは財務状況に重大な悪影響を与えると考えています。結果にかかわらず、訴訟は弁護と和解費用、管理資源の移転、負の宣伝と名声損害などの要素によって私たちに不利な影響を与える可能性がある。
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第1 A項。国際ロータリーSK因子
リスク要因
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの普通株への投資を決定する前に、以下に述べるリスクおよび不確実性、およびこのForm 10-Q四半期報告書に含まれる他の情報、ならびに私たちの財務諸表および関連説明、ならびに“経営陣の財務状況および経営業績の検討および分析”をよく考慮しなければなりません。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちは意識していない、あるいは私たちは現在実質的な他のリスクや不確実性ではないと考えており、私たちに影響を与える重要な要素になる可能性もある。私たちはあなたに次のように議論されたどんな事件も起こらないという保証がありません。これらの事件は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。もしこのような状況が発生したら、私たちの普通株の取引価格は下がるかもしれません。あなたはあなたの全部あるいは一部の投資を損失するかもしれません。
リスク要因の概要
我々の業務は、本要約に続くリスクおよび不確実性を含むいくつかのリスクおよび不確実性の影響を受ける。いくつかのリスクは
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私たちの財務状況と資金需要に関連するリスク
私たちの経営の歴史は限られていて、これは私たちの業務のこれまでの成功度を評価することを難しくし、私たちの未来の生存能力を評価することも難しいかもしれません。設立以来、私たちは重大な運営損失を受けて、何の収入も生じなかった。私たちは予測可能な未来に損失が続き、永遠に達成されたり利益を維持したりしないかもしれないと予想している。
薬物開発への投資は投機性の高い仕事であり、大きなリスクに関連している。私たちは2016年に運営を開始し、臨床段階のバイオ製薬会社で、運営の歴史は限られている。私たちはまだ何の製品も商業化していません。もしあれば、数年以内にどの製品の販売からも収入が生じないと予想しています。したがって、私たちまたはあなたが私たちの業務を評価できる業務は限られている。もし私たちがより長い運営歴史や成功開発と商業化癌療法の歴史を持っていれば、私たちの将来の成功や生存能力の予測はそんなに正確ではないかもしれない。2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間、純損失8，680万ドルと7，890万ドルをそれぞれ報告します。2022年9月30日までの累計赤字は3.059億ドル。私たちは私たちの持続的な運営に関連した巨額の研究開発と他の費用が引き続き発生すると予想する。
設立以来、私たちはすべての努力と財力を私たちの候補製品PRRT 543、PRRT 811、PRRT 1419、PRRT 2527、PRRT 3645とPRRT 3789の研究、臨床前と臨床開発、およびPRMT 5、MCL 1、CDK 9とBRM(SMARCA 2とも呼ばれる)に対する他の潜在的な候補製品の研究に集中してきた。2022年9月30日現在、私たちの現金、現金等価物、有価証券は2.24億ドルです。
予測可能な将来，特に臨床開発によるPRRT 543，PRRT 811，PRRT 1419，PRT 2527，PRT 3645，PRRT 3789を推進する過程で，運営損失レベルが増加することが予想される。私たちのこれまでの損失は、予想された将来の損失に加え、私たちの株主権益や運営資本に悪影響を与え続けるだろう。われわれは，主な候補製品に対して追加の臨床試験を行う予定であるため，PRT 543とPRT 811の第1段階臨床試験と拡大行列，行われているPRT 1419経口製剤とIV製剤の第1段階臨床試験，行っているPRT 2527の第1段階臨床試験，PRRT 3645とPRT 3789に対する第1段階臨床試験，および我々が選択する可能性のある他の将来の候補製品の開発と後続INDを予定しているため，研究開発費が大幅に増加することが予想される。また、もし私たちの候補製品がマーケティングの承認を得たら、商業化に関連した巨額の販売、マーケティング、アウトソーシング製造費用が発生します。上場企業として、私たちはまた運営に関連した追加コストを発生させ続けるつもりだ。したがって、予測可能な未来には、重大で増加していく運営損失を受け続けることが予想される。医薬品開発に関連する多くのリスクや不確実性により，将来の損失の程度やいつ利益が達成されるかは予測できない(あれば)。私たちが本当に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。様々な要因により、私たちの財務状況と経営業績は四半期と年度の間に大幅に変動し、その多くの要素はコントロールできないと予想しています。それに応じて, 将来の経営業績の指標として、どんな四半期や年度の業績にも依存すべきではありません。
私たちの収益性は私たちが収入を作る能力にかかっている。今まで、私たちはまだ何の収入も生まれておらず、私たちは私たちがいつ、あるいはどんな収入が生まれるのか分からない。PRRT 543、PRRT 811、PRRT 1419、PRRT 2527、PRRT 3645、PRRT 3789、または他の候補製品の市場承認を得て販売を開始しない限り、相当な収入は生じないと予想される。私たちが収入を作る能力は多くの要素に依存していますがこれらに限らず私たちの能力は
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利益を実現し、維持するためには、適切な収入を生み出す製品を設計、開発し、最終的に商業化しなければならない。これは私たちの候補製品のための臨床前テストと臨床試験を完成させ、より多くの候補製品を設計し、第三者と私たちの候補製品を生産する臨床用品の手配を確立し、私たちの候補製品のためのマーケティング許可を獲得し、私たちがマーケティング許可を得る可能性のある任意の製品を製造、マーケティングと販売することを含む、一連の挑戦的な活動で成功することを要求する。私たちはただこのような活動の大多数の初期段階にいるだけだ。私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、利益を達成するのに十分な収入が生まれないかもしれない。
私たちが規制部門の承認を得て私たちの1つ以上の候補製品の販売に成功した場合、私たちの収入は、私たちが規制部門の承認を受けた地域の市場規模、製品の受け入れ可能な価格、保険と精算を受ける能力、そして私たちがその地域の商業権を持っているかどうかに部分的に依存するだろう。私たちの潜在的な患者数が私たちが推定しているほど多くなければ、規制部門が承認した適応は私たちが予想していたより狭い、あるいは治療者たちは競争、医師の選択、または治療ガイドラインによって縮小され、承認されても、このような製品の販売から大量の収入を得ることができないかもしれない。
薬品開発に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちが発生する費用の増加時間や金額、あるいは私たちがいつ利益を得ることができるかどうかを正確に予測することはできない。FDAまたは他の管轄地域の規制機関によって現在予想されている以外の研究または臨床試験を要求されるか、または私たちの任意の候補製品のための適切な製造計画を確立し、現在および計画されている臨床試験または開発を開始または完了する上で何らかの遅延が生じた場合、私たちの費用は大幅に増加する可能性があり、利益はさらに遅れる可能性がある。
たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、業務を拡大し、研究開発努力を維持し、製品を多様化し、さらには運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下はあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性もあります。
私たちは私たちの業務目標を達成するために多くの追加資金が必要になるだろう。もし私たちが必要な時や私たちが受け入れられる条件下で資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究や薬物開発計画、将来の商業化努力、または他の操作を延期、減少または廃止することを余儀なくされるかもしれない。
私たちが行っている活動に関連する費用は大幅に増加することが予想され、特に臨床開発を通じて私たちの候補製品PRRT 543、PRT 811、PRT 1419、PRT 2527、PRT 3645、PRRT 3789と他のパイプライン製品を推進し、私たちの発見計画からより多くの候補製品を設計することを求める時である。私たちは、私たちが引き続き研究開発、運営拡大、新施設の建設、より多くの臨床試験の開始、そして私たちのリード計画と他の候補製品のために市場承認を求めることに伴い、費用が増加すると予想している。また、いずれかの候補製品が市場承認されれば、製品製造、マーケティング、販売、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。また、上場企業の運営に関連した追加コストが引き続き発生すると予想される。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。私たちは割引された条件で十分な追加融資を受けないかもしれないし、全くないかもしれない。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。もし私たちが必要な時や有利な条件下で資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究開発計画、商業化計画、または他の業務を延期、減少、またはキャンセルさせることを余儀なくされるかもしれない。
私たちは私たちの既存の現金、現金等価物、そして有価証券が2024年第4四半期の運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは現在予想されているよりも早く私たちの資本資源を使用することができる。私たちの制御範囲を超えた変化が起こるかもしれません
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私たちの薬物開発活動の変化と進展、規制の変化を含む、私たちの使用可能な資金を使用することができました。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
私たちは現在の候補製品が規制部門の承認を得るために、私たちが計画した臨床開発計画を完成させるために追加の資金が必要になるだろう。私たちが追加資金を調達する能力は金融、経済、そして市場状況、そして他の要素に依存し、私たちはこれらの要素をコントロールできないか、あるいは限られているかもしれない。必要に応じて商業的に許容可能な条項で十分な資金を得ることができない場合、私たちは私たちの研究計画や候補製品の開発または商業化の全部または一部を延期、減少または終了させることを余儀なくされるかもしれないし、将来のビジネス機会を利用できないかもしれない。また、追加的な資金調達努力は、私たちの経営陣の日常活動への関心を移す可能性があり、承認されれば、現在および将来の候補製品を開発し、それを商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
追加資本の調達は私たちの株主に希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれません。
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合とマーケティング、流通、または許可手配の組み合わせで私たちの現金需要を満たす予定です。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画を実行するのに十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、普通株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある協定は、追加債務を招く、買収または資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。
もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、未来の収入源、研究計画、または製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれない
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候補者や免許を付与する条項は私たちに不利かもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資や他の手配を通じて追加資金を調達できない場合、私たちは私たちの研究、製品開発、または将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了する必要があるかもしれません。あるいは第三者開発とマーケティングは、私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望む候補製品の権利を与える必要があります。
私たちはインフレの影響を受けるかもしれない。
インフレは私たちの全体的なコスト構造を増加させ、私たちの流動性、業務、財務状況、そして運営結果に悪影響を及ぼすかもしれない。経済におけるインフレの存在は、より高い金利と資本コスト、供給不足、労働力、部品、製造、輸送コストの増加、および為替レートの疲弊や他の同様の影響を招き続ける可能性がある。インフレのせいで、私たちはコスト上昇を経験し続けるかもしれない。インフレの影響を軽減する措置をとる可能性がありますが、これらの措置が奏効しなければ、私たちの業務、財務状況、経営業績、流動性は実質的な悪影響を受ける可能性があります。これらの措置が有効であっても、これらの有益な行動がいつ私たちの運営結果に影響を与えるか、そしていつインフレコストが発生するかは、異なるかもしれない。
私たちの候補製品の設計と開発に関するリスク
私たちは候補製品PRRT 543の成功に強く依存しています PRT 811，PRT 1419，PRRT 2527，PRRT 3645とPRRT 3789は，早期臨床開発段階にある。私たちはまだ成功した後期の重要な臨床試験を完成しておらず、いかなる候補製品の監督管理の許可も得ていない。私たちは私たちの候補製品のために絶対に承認されないかもしれないし、絶対に利益を達成したり維持したりしないかもしれない。
私たちの将来の成功は私たちが規制部門の承認を得ることができるかどうかに大きく依存し、そして私たちの候補製品PRRT 543、PRRT 811、PRT 1419、PRT 2527、PRRT 3645、PRRT 3789を商業化することに成功した。著者らの開発はまだ初期段階にあり、著者らの主要な候補製品PRRT 543、PRRT 811、PRRT 1419とPRT 2527は現在すべて第一段階の臨床試験段階にある。私たちの他の候補製品はまだ初期開発段階にある。私たちは現在どの管轄区でも販売を許可していない。PRT 543、PRRT 811、PRRT 1419、PRRT 2527、PRRT 3645、PRRT 3789、または私たちが開発している他の候補製品が臨床試験で成功するか、または規制部門の承認を得ることは保証されない。
私たちが製品収入を創出する能力は、PRRT 543、PRRT 811、PRT 1419、PRT 2527、PRT 3645、PRT 3789、または他の開発されている候補製品の成功した開発および最終商業化に大きく依存するであろう。我々の候補製品(PRRT 543、PRRT 811、PRRT 1419、PRRT 2527、PRRT 3645、およびPRRT 3789を含む)の成功は、以下の要因に依存する
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その多くの要素は私たちがコントロールできないことであり、私たちが多くの時間と資源をかけて規制部門の承認を求めても、私たちの候補製品は決して承認されないかもしれない。もし私たちがこれらの要素のうちの1つまたは複数をタイムリーにまたは根本的に達成できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を商業化することに成功しなかったりする可能性があり、これは私たちの業務に深刻な損害を与えるだろう。例えば、私たちが行っているPRT 543、PRT 811、PRT 1419、PRT 2527、PRT 3645、またはPRT 3789の臨床試験の結果が、私たちの予想とは逆であれば、私たちの業務は損なわれる可能性がある。
薬物開発は長くて高価な過程に関連し、臨床テストは結果を確定しない。
著者らは現在3種類の候補製品が第一段階の臨床開発にあり、他の候補製品は臨床前開発段階にあり、どの製品も失敗するリスクが高い。私たちの候補製品がいつ、人体で有効または安全であることが証明されるか、あるいは発売許可を得るかどうかを予測することはできません。監督部門の許可を得て任意の候補製品を販売する前に、私たちは臨床前開発を完成し、それから広範な臨床試験を行い、私たちの候補製品の人体における安全性と有効性を証明しなければならない。臨床試験は費用が高く，設計と実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，結果はまだ確定していない。
1つまたは複数の臨床試験の失敗は、試験の任意の段階で発生する可能性がある。臨床前試験と早期臨床試験の結果は後の臨床試験或いは同一候補製品の他の適応の臨床試験の成功を予測できない可能性があり、臨床試験の中期或いは初歩的な結果は必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。後期臨床試験は早期臨床試験と大きく異なる可能性があり、標準の組み入れと排除、治療効果の終点、投与量方案と統計設計の変化を含む。特に，われわれは現在第一段階臨床試験の患者数が少なく，これらの試験の結果がその後の臨床試験の結果をあまり予測できない可能性がある。また、著者らが行っているPRT 543とPRT 811の臨床試験の第一段階の用量増加部分に鼓舞的な臨床活動が観察されたが、主な目標はそれぞれPRRT 543とPRT 811の安全性、耐性と最大耐容量を決定し、治療効果を証明するのではなく、著者らの第一段階臨床試験拡張部分の推奨第二段階用量を決定することである。この部分の臨床試験は臨床活動に対する評価であり、その中のいくつかは事前に指定されておらず、PRT 543とPRT 811の用量拡張行列、特定の腫瘍タイプ、あるいは更なる臨床試験の結果を予測できないかもしれない。また，安定した疾患のような患者の何らかの結果を信じ，臨床活動を奨励することを示しているかもしれないが，安定した疾患は規制目的の反応とは考えられていない。安定型疾患、あるいはSDと呼ばれ、客観的な臨床反応或いは進展性疾患の定義を満たしていないと定義される。また、今後の実験では、PRT 543およびPRT 811の予想されるリスク·収益プロファイルを変更するために、セキュリティイベントが観察される可能性がある。
PRT 543の開発および/または商業化の完了または最終的に完了できない場合には、追加コストや遅延が生じる可能性があります PRRT 811、PRT 1419、PRRT 2527、PRRT 3645、PRRT 3789、または我々の他の候補製品。
任意の適応において候補製品の臨床試験を開始することができる前に、臨床前研究の結果を、INDまたは同様の外国規制文書の一部として、候補製品の化学、製造および制御、および我々が提案する臨床試験案に関する情報を含むFDAまたは同様の外国当局にそれぞれ提出しなければならない。
FDAは任意の候補製品に対して追加の臨床前研究を要求する可能性があり、その後、任意のIND下で後続の臨床試験を開始することを許可することができ、これは追加の遅延を招き、私たちの臨床前開発計画のコストを増加させる可能性がある。
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私たちが行っている、計画中、または未来の臨床試験の開始または完了のいかなる遅延も、私たちの製品開発コストに深刻な影響を与える可能性があります。臨床試験中や臨床試験の結果では、私たちは多くの予見できない事件に遭遇する可能性があり、これらの事件は、私たちの上場承認を延期したり、私たちの候補製品を商業化することを阻止したりする可能性があります
遅延は、上述の要素による遅延を含み、コストが高い可能性があり、そして著者らが臨床試験を完成する或いは適時に発売許可を得る能力に負の影響を与える可能性がある。われわれの計画中のいかなる臨床前研究や臨床試験が速やかに開始されるかどうか、あるいは全くできないかどうか、再構成が必要かどうか、あるいは予定通りに完成するかどうか、あるいは全く知らない。例えば、FDAは様々な理由で、安全問題および規制要件を満たしていないことを含む、著者らの任意の臨床試験の一部または全部の臨床一時停止を行う可能性がある。もし私たちが成功した臨床試験を達成できなければ、私たちは規制部門の承認を得ることができず、私たちの候補製品を商業化することもできないだろう。
重大な臨床前または臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮することができ、または私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にし、候補製品を商業化することに成功する能力を弱化させ、私たちの業務と運営結果を損なう可能性がある。
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進行中または計画中の臨床試験で患者を募集する際に遅延や困難に遭遇した場合、必要な規制承認を受けることは延期または阻止される可能性がある。
FDAや同様の外国規制機関の要求に応じて、これらの試験に参加するのに十分な数の合格者を決定し、募集することができなければ、私たちが行っているまたは計画中の候補製品の臨床試験を開始または継続することができないかもしれない。また、私たちのいくつかの競争相手は現在候補製品の臨床試験を行っており、これらの候補製品は私たちの臨床候補製品と同じ患者を治療し、本来私たちの臨床試験に参加する資格のある患者は私たちの競争相手候補製品の臨床試験に参加することができる。これは，われわれが開発した髄系悪性腫瘍や他の固形腫瘍患者のPRT 543と密接に関連しており，腺様嚢胞性癌を含め，われわれのライバルの研究薬が臨床試験参加者の適応を争っている。患者の入選は他の要素の影響を受けています
十分な数の患者を募集して維持することはできませんが、これは重大な遅延を招き、あるいは1つ以上の臨床試験を完全に放棄する必要があるかもしれません。われわれの臨床試験の登録遅延は、持続的な新冠肺炎の流行により、開発コストが増加する可能性があり、わが社の価値が縮小し、追加融資を受ける能力を制限することになる。
現在行われている新冠肺炎の大流行は，われわれの臨床試験や臨床試験運営を含めてわれわれの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
アメリカと私たちが積極的な臨床試験場所と私たちの第三者メーカーが業務を展開している他の国/地域で行われている新冠肺炎の大流行は重大な中断を招く可能性があり、それによって私たちの業務と臨床試験に深刻な影響を与える可能性がある
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このような中断は、私たちが行っている臨床試験および臨床前研究の完成または新しい臨床試験の開始を阻害、遅延、制限、または阻止し、最終的に私たちの候補製品の遅延または規制承認を拒否させる可能性があり、これは私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させるだろう。著者らは現在行われている新冠肺炎の大流行が著者らの研究と現在のスケジュールに与える影響を軽減するために、著者らのCRO、CMOと臨床サイトと密接な関係を維持している。著者らが行っている新冠肺炎の大流行に対応するために取った措置は、実行可能な情況下で、遠隔臨床試験サイトの活性化とデータモニタリングを行い、そして患者の評価と方案を調整することによって現場患者の診察を制限することを含む。しかし、著者らはこれらの努力をしたにもかかわらず、著者らはいくつかの臨床試験の試験点の起動、患者参加と患者登録の方面で限られた遅延に遭遇し、著者らは引き続き臨床試験と臨床前研究中にいくつかの遅延、及びデータ収集と分析方面の遅延に遭遇する可能性がある。これまで，これらの遅延による影響は限られてきたが，行われている新冠肺炎の大流行やこのような進行中の新冠肺炎の大流行への対応が進むにつれ，このような状況は変化し，我々のスケジュールや我々の業務に悪影響を及ぼす可能性がある。進行中の新冠肺炎の大流行はまた、米国食品·薬物管理局、食品薬品監督管理局または他の衛生当局の業務に影響を与える可能性があり、これは計画または完成した臨床試験に関連する会議の遅延を招き、最終的に私たちの候補製品の審査と承認を延期する可能性がある。進行中の全世界の新冠肺炎の大流行は急速に変化し続けている。現在行われている新冠肺炎の大流行が我々の業務や臨床試験にどの程度影響する可能性があるかは，将来の事態の発展に依存し，これらの事態の発展には高度な不確実性があり，疾患の最終的な地理的伝播など自信を持って予測することもできない, 大流行の持続時間、米国および他の国の旅行制限および社会的距離、企業閉鎖または商業中断、ならびに米国および他の国がこの疾患を制御および治療するための行動の有効性。
PRRT 543、PRT 811、PRT 1419、PRRT 2527、PRRT 3645、PRRT 3789、または私たちの他の候補製品に関連する不良副作用または他の安全リスクは、承認を延期または阻止する可能性があり、臨床試験の一時停止またはさらなる開発を停止または放棄し、承認された製品の商業イメージを制限し、または上場承認後の重大な負の結果をもたらす可能性がある(ある場合)。
一般薬と同様に，われわれの臨床候補製品PRRT 543に関連する副作用や有害事象が観察された。これらの副作用は下痢，吐き気，疲労を含むが，これらの副作用は考慮されていない
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PRT 543に関連している.われわれの臨床候補であるPRT 543の最高用量レベルでは，PRT 543に関与していると考えられる4級血小板減少症が出現したが，1~2週間の薬物休暇後に毒性は可逆的であり，影響を受けた患者は検討中であり，比較的低い用量で再開した。PRTR 811に関連する副作用や副作用も観察された。これらの副作用には嘔気，便秘，嘔吐，低ナトリウム血症があるが，これらの副作用にはPRT 811が関与しているとは考えられない。
われわれが行って計画中の臨床試験の結果は，副作用や意外な特徴の高さと受け入れられない重症度と流行率を明らかにする可能性がある。私たちの候補製品による不良副作用は私たち或いは監督機関が多種の原因で臨床試験を延期、一時停止或いは中止することを招く可能性がある。また，臨床試験の本質は潜在的な患者集団のサンプルを利用することである。被験者の数および曝露時間が限られているため、私たちの候補製品または競合他社製品のまれかつ深刻な副作用は、薬物に接触した患者数が著しく増加した場合にのみ発見される可能性がある。
また，我々が最初に開発を求めた癌の高い死亡率と，われわれが行っているPRRT 543，PRRT 811，PRRT 1419，PRRT 2527，PRT 3645，PRT 3789の臨床試験における多くの患者の前治療の性質から，これらの臨床試験中の多くの患者が試験中に死亡する可能性があり，PRRT 543，PRRT 811，PRRT 1419，PRRT 2527，PRRT 3645，PRRT 3789の発展に影響する可能性がある。もし私たちが任意の臨床試験を延期、一時停止、または終了することを選択または要求された場合、私たちの候補製品の商業的将来性は損なわれ、候補製品から製品収入を生成する能力は延期またはキャンセルされるだろう。臨床試験で観察された深刻な不良事件は市場が私たちの候補製品を受け入れることを阻害または阻止する可能性がある。これらのすべての状況は私たちの業務、将来性、財務状況、そして経営結果に重大な損害を与える可能性がある。
さらに、私たちの候補製品が臨床試験において副作用に関連しているか、または予期しない特徴を有する場合、私たちは、その開発をより狭い用途または集団に制限することを選択することができ、リスク-利益の観点から、副作用または他の特徴は、それほど一般的ではなく、それほど深刻ではない、またはより容易に受け入れられ、これは、承認されれば、候補製品の商業的期待を制限する可能性がある。私たちはまた臨床試験の結果に基づいて私たちの研究計画を修正することが要求されるかもしれない。このような副作用は、患者の募集或いは入選患者が試験を完成する能力にも影響する可能性がある。最初に早期テストで希望を示した薬物の多くはその後副作用が認められ，さらなる開発を阻害した。さらに、規制当局は、これらの決定を確認するための追加のテストを要求し、より厳しいラベルを要求したり、規制部門の候補製品の承認を拒否したりする異なる結論を出すかもしれない。
私たちがより大きく、より長く、より広範な臨床試験で私たちの候補製品を試験する時、異なる用量レジメンの使用、または任意の規制承認後、私たちの候補製品の使用がより広くなり、患者は早期試験で観察された疾患、傷害、不快感、および他の有害事象、および以前の試験で発生しなかったか、または検出されなかったことを報告するかもしれない。これらの副作用が開発後期または承認された後に知られた場合、これらの発見は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな損害を与える可能性があります。
また、もし私たちの任意の候補製品が発売許可を得て、私たちまたは他の人が後にこの薬物治療による不良副作用を発見したら、いくつかの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある：
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これらの事件のいずれも、私たちの候補製品に対する市場の受け入れ度を達成または維持することを阻止することができ、承認されれば、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を深刻に損なう可能性がある。
著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の初歩、中期と背線データはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
私たちは時々、私たちの臨床試験の初期、中期、または主要なデータ、例えば、私たちのPRT 543およびPRT 811試験の第1段階用量拡張部分の予備データ分析を開示するかもしれない。これらの更新は，当時入手可能なデータの初歩的な分析に基づいており，特定の研究や実験に関するデータをより網羅的に審査したところ，結果や関連する調査結果や結論が変化する可能性がある.また，我々が達成可能な臨床試験の中期データは，患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い，1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。したがって，いずれの進行中の臨床試験においても，積極的な中期結果は完成した研究や試験の結果を予測できない可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって，我々が報告したバックライン結果は，同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり，あるいはより多くのデータを受信して十分な評価を行うと，異なる結論や考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。バックラインデータはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前に発表した予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、バックラインデータは慎重に表示されなければならない。さらに、すべての端末の中間分析ではなく、いくつかの端末の中間分析のみを報告することができる。初期データまたは中間データと最終データとの間の不利な変化は、私たちの業務および将来性を深刻に損なう可能性があります。さらに進む, 私たちまたは私たちの競争相手が将来追加的に中間データを開示することは私たちの普通株の価格変動を招くかもしれない。私たちの株価変動リスクのより多くの開示については、“私たち普通株に関連するリスク”というタイトルのリスク記述を参照してください。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報は、一般に、より広い利用可能な情報から選択される。あなたまたは他の人は、私たちが開示すべき重要な情報または他の適切な情報を決定することに同意しないかもしれませんが、私たちが開示しないことを決定したいかなる情報も、最終的には、特定の製品、候補製品、または私たちの業務に関する未来の決定、結論、観点、活動、または他の側面に対して大きな意味を持つと考えられるかもしれません。私たちが報告した予備またはバックラインデータが後期、最終または実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が同意しない場合、私たちはPRRT 543、PRT 811、PRT 1419、PRT 2527、PRRT 3645、PRT 3789、または任意の他の候補製品の承認を得て商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を損なう可能性がある。
私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある。
私たちの財務と管理資源が限られているため、私たちは私たちが確定した特定の適応の研究プロジェクトと製品に重点を置いています。したがって、私たちは他の候補製品を探す機会を放棄または延期するか、または後により大きな商業潜在力を有することが証明された他の兆候を探す機会を放棄または延期するかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発計画および特定の適応候補製品への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ。
私たちはもっと多くの潜在的な候補製品を設計することに成功しないかもしれない。
著者らの戦略の1つの重要な要素は治療失敗を招く分子標的と介入点を確定し、それから著者らの癌生物学と薬物化学方面の専門知識、及び著者らの現在の腫瘍学治療構造に対する深い理解を応用して、目標クラスで知らない方式で精確にカスタマイズできる解決方案を設計することである。我々が行っている治療設計や開発活動は，癌を安全かつ効率的に治療する候補製品の開発に成功しない可能性がある
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他の病気でもあります我々の研究計画は当初、潜在的な候補製品の決定に希望を示す可能性があるが、様々な原因で臨床開発のための候補製品を生成できなかった
新製品候補製品を識別と設計する研究計画は大量の技術、財力と人力資源を必要とする。私たちは私たちの努力と資源を最終的に成功しないことが証明された潜在的な製品候補に集中することを選択するかもしれない。臨床前と臨床開発に適した候補製品を決定し、設計できなければ、将来的に製品販売から収入を得ることができなくなり、これは私たちの財務状況に重大な損害を与え、私たちの株価に悪影響を与える可能性がある。
政府の規制に関連するリスク
医薬品の開発と商業化は広く規制されており、PRTR 543の規制承認を得ることができない可能性がある PRRT 811、PRT 1419、PRRT 2527、PRRT 3645、PRRT 3789、または任意の他の候補製品。
臨床開発、製造、ラベル、包装、保存、記録、広告、販売促進、輸出、輸入、マーケティング、流通、有害事象報告は、安全および他の発売後の情報および報告の提出、およびPRT 543、PRT 811、PRT 1419、PRT 2527、PRT 3645、PRRT 3789に関連する他の活動は、広く規制されている。現在、計画または行われている臨床試験の中で唯一の候補製品、および私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品は、広く規制されている。米国での医薬品の発売承認はNDAをFDAに提出する必要があり、FDAのNDA承認を得るまで、米国での候補製品の販売は許可されていません。NDAは大量の臨床や臨床前データ，薬理学，化学，製造，制御に関する大量の情報によって支持されなければならない。私たちの候補製品は商業化される前に他の管轄区域のような規制機関の承認を受けなければならない。
NDAに対するFDAの承認は保証されているわけではなく、審査および承認プロセスは高価で不確実なプロセスであり、数年かかるかもしれない。米国で大量に開発されている薬物のうち，一部のみがFDAの規制承認手続きに成功し，商業化されている。したがって、私たちのすべての候補製品がアメリカや他の司法管轄区域で規制されるという保証はない。
FDAは承認過程でも大きな裁量権を持っている。NDAの承認に必要な臨床前研究および臨床試験の数量およびタイプは、候補製品、疾患または候補製品設計のための条件、および任意の特定の候補製品に適用される法規によって異なる。例えば、成功すれば、PRT 543またはPRT 811の第1段階臨床試験の拡張部分は、PRT 543またはPRRT 811のNDAをFDAが承認するのに十分である可能性があると考えられるが、FDAは我々のデータの十分性に同意しない可能性があり、追加の臨床試験を行う必要がある。さらに、PRT 543またはPRT 811の第1段階臨床試験の拡張部分の結果に基づいて、PRT 543またはPRT 811をそれぞれ加速承認するH部分を求めることが選択される可能性があり、この薬剤の臨床的利益を検証するための検証試験を完了する必要がある。臨床前研究や臨床試験に関連する時間や費用は高いにもかかわらず，失敗はどの段階でも発生する可能性がある。PRRT 543、PRT 811、PRRT 1419、PRT 2527、PRRT 3645、PRRT 3789、または任意の他の候補製品の臨床前および早期臨床試験結果は、我々の後期臨床試験の結果を予測できないかもしれない。
臨床試験失敗は多種の要素によるものである可能性があり、試験設計、用量選択、プラセボ効果、患者登録標準及び良好な安全性或いは有効性特徴を証明できず、臨床試験失敗は任意の段階で発生する可能性がある。製薬業界の会社は，早期の試験で良好な結果が得られたにもかかわらず，治療効果や不良安全性の欠如により臨床試験の進展に挫折することが多い。陰性または不確定の結果から、私たちは決定することができますか、あるいは監督機関は追加の臨床試験または臨床前研究を要求するかもしれません。また、臨床試験から得られたデータは異なる解釈の影響を受けやすく、監督管理機関は私たちのように私たちのデータを有利に解釈しない可能性があり、これは更に上場承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。
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FDAは、FDAを含む、多くの理由で承認候補製品を延期、制限、または拒否することができる
さらに、将来の立法や行政行動における追加的な政府規制、または製品開発、臨床試験、審査過程における規制機関の政策の変化による遅延や拒否に遭遇する可能性がある。例えば、FDA内の腫瘍学卓越センター(OCE)は最近最適なプロジェクトを提出し、これは腫瘍学薬物開発中の用量最適化と用量選択範式を改革するイニシアティブであり、最適な投与量を選択することを強調し、即ち薬物の治療効果を最大化するだけでなく、安全性と耐性を最大化する1つ或いは複数の用量を強調する。このような転換は、従来一般的に最大耐性用量を決定する方法とは異なり、ターゲット集団における最適な用量選択を促進するために、候補製品の用量-反応関係をさらに探索するために、スポンサーがより多くの時間と資源を費やす必要があるかもしれない。OCEの最近の他の措置は、多くの以前の一連の治療を受けたか、または利用可能な治療選択を使い切った患者の治療のための、より早い末期環境において初期臨床開発のための候補薬剤を決定するための枠組みを制定することを目的とした新しい計画であるProject Frontrunnerを含む。私たちは彼らが私たちの計画と関連があるので、このような政策の変化を考慮している。私たちはまだFDAのいかなる製品に対する承認も得ていない。このような経験の欠如は，我々がFDA承認をタイムリーに得る能力を阻害する可能性があり，もしあれば，我々の臨床製品候補となる。
私たちはまだFDAのいかなる製品に対する承認も得ていない。このような経験の欠如は，我々がFDA承認をタイムリーに得る能力を阻害する可能性があり，もしあれば，我々の臨床製品候補となる。
もし私たちが承認を得る上で遅延に遭遇した場合、またはPRRT 543、PRRT 811、PRRT 1419、PRRT 2527、PRT 3645、またはPRT 3789の承認を得られなかった場合、私たちのビジネスの見通しは影響を受け、私たちの収益能力は実質的に損なわれ、これは私たちの業務、将来性、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼすだろう。
私たちの候補製品の承認プロセスの加速は、より速い開発や規制審査や承認過程をもたらすことができない可能性があり、私たちの候補製品が上場承認される可能性を増加させることはありません。
FDAの加速承認計画によれば、FDAは、患者に既存の治療よりも意義のある治療利益を提供する深刻または生命に危険な疾患に対する薬剤を承認することができ、その基礎は、臨床利益を合理的に予測する可能性のある代替終点、または不可逆的な発症率または死亡率よりも早く測定することができる臨床終点であり、不可逆的な発症率または死亡率または他の臨床的利益への影響を合理的に予測することができ、同時に、病状の深刻性、希少性または流行率、および代替療法の利用可能性または不足を考慮することである。私たちは、許容可能な応答持続時間を有するOOR(臨床的利益を合理的に予測する可能性があると考えられる代替終点)に基づいて、私たちの1つまたは複数の候補製品の承認を加速することを求めるかもしれない。
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加速承認を得た薬物に対して、発売後の検証性試験は不可逆的な発病率或いは死亡率或いは他の臨床利益に対する期待影響を記述する必要がある。これらの検証試験は、職を尽くした調査の場合に達成されなければならず、場合によっては、FDAは、承認前に試験を設計、開始、および/または完全に組み込むことを要求する可能性がある。もし私たちの競合他社が加速承認を得る前に、検証性試験に基づいて完全に承認された場合、私たちは加速承認の適応がもはや条件を満たしていない可能性があり、満たされていない医療需要が存在し、私たちの候補製品の加速承認がより困難になるか、あるいは起こらない可能性がある。また、以下の場合、FDAは、承認経路の加速下で承認された候補製品の承認を撤回する可能性がある
最近、承認を加速させる経路はFDA内部でも国会でも審査された。FDAはより多くの重点を責任を果たして検証的な研究を行うことに重点を置き、最終的にこのような研究が利益を実証することを確保した。例えば、FDAは、その腫瘍薬物諮問委員会を招集して、FDAで呼ばれる未解決または遅延の加速承認を審査し、これらの承認は、検証的研究が完了していない場合、または結果として利益が確認されていない場合に行われる。さらに、OCEは最近、腫瘍適応の承認の加速に関連する結果の透明性を促進し、承認と発売後のプロセスにおける議論、研究および革新を促進するための枠組みを提供することを目的とした確認プロジェクトを発表し、癌と血液悪性腫瘍患者の利用可能な治療の獲得と利益検証のバランスを強化することを目的としている。また，国会では，このような場合に承認を撤回する可能性を増やす提案を含む，承認経路の変更を加速する可能性のある様々な提案が考えられている.
もし私たちが外国の管轄区域でマーケティングの許可を得ることができなければ、私たちの候補製品はこれらの管轄区で販売することができません。私たちがアメリカで得たいかなる候補製品の承認も、私たちの候補製品が外国の管轄区域で承認されることを保証できません。
米国以外のいかなる司法管轄区域でも我々の製品をマーケティング·販売するためには、単独のマーケティング承認を得て、多くの異なる監督管理要求を遵守しなければならない。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の規制承認手続きには、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれる。また、米国以外の多くの国では、製品がその国での販売を許可される前に、精算承認を受けなければならないことが求められている。もしあれば、私たちはアメリカ以外の規制機関から直ちに承認されないかもしれない。FDAの承認は、他国又は管轄区域の規制機関の承認を確保するものではなく、米国以外の1つの規制機関の承認も、他の国又は司法管区の規制機関又はFDAの承認を確保することができない。マーケティング承認を提出できないかもしれませんし、どの市場でも私たちの製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれません。
私たちは私たちの候補製品の孤立した薬物指定または独占経営権を獲得したり維持できないかもしれない。
米国を含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が相対的に少ない薬物を“孤児薬”とする可能性がある。孤児医薬品法によれば、1つの薬剤がまれな疾患または疾患の治療を目的としている場合、または米国における疾患または疾患の影響が20万人を超え、米国での製品の販売から開発コストを回収できることが合理的に期待されていない場合、FDAはその薬剤を孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患の定義は、通常、患者数が20万人未満である。
孤児薬物指定は，一方が臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免のために贈与資金を提供する機会など，財政的インセンティブを得る権利がある。さらに、孤児として指定された製品がその後、このような指定された疾患または状況を有するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児薬物排他性を得る権利があり、これは、FDAが7年以内に任意の他の出願を承認することができず、場合によっては、例えば、別の製品が孤児排他性を有する製品よりも臨床的優位性を示す(すなわち、別の製品よりも安全で、より効率的で、または患者ケアに大きな貢献がある)、または製造業者が十分な製品数を保証することができないことを意味する。しかし，競争相手は孤児製品が排他的な同一適応により異なる製品の承認を得たり，同じ製品の承認を得たりする可能性があるが，その適応は孤児製品と排他的な適応とは異なる。
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私たちは未来に私たちの候補製品のためにアメリカや他の地域で孤児薬物の称号を申請するかもしれない。しかし、孤児薬物の称号を得ることは難しいかもしれないし、私たちはこれを成功させないかもしれない。特定の適応の中で私たちの候補製品のために孤児薬物の称号を獲得したとしても、薬品の開発に関連する不確実性のため、規制部門がこれらの孤児が適応の候補製品を指定することを許可した最初の会社ではないかもしれない。さらに、孤児によって指定された適応よりも広い適応の承認を求める場合、またはFDAが孤児指定の要求に重大な欠陥があると後に決定した場合、または製造業者がまれな疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証できない場合、米国での独占営業権を失う可能性がある。孤児薬物指定は、特定の市場で市場独占経営権を獲得することを保証していません。将来的には、任意の他の地域または任意の他の候補製品の孤児薬物指定申請が承認されることを保証することはできません。孤児薬物指定は薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、薬物が監督審査或いは承認過程においていかなる優勢を持たせることもない。
FDAが現在または未来の任意の候補製品に突破療法を指定することは、より速い開発や規制審査または承認過程を招くことはなく、候補製品が発売承認される可能性を増加させることもないかもしれない。
私たちは私たちの現在または未来の1つまたは複数の候補製品のための画期的な治療法の称号を求めるかもしれない。画期的な治療法は、1つまたは複数の他の薬剤と単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて重篤または生命を脅かす疾患または状態を治療することを意図した薬剤として定義され、初歩的な臨床証拠は、1つまたは複数の臨床的に重要な終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示す。画期的な治療法として指定された薬物に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な経路を決定するのに役立つとともに，無効対照案中の患者数を最小限にすることができる。FDAで画期的な治療法に指定されている薬物は，NDA提出時に臨床データの支持を得ていれば，優先審査を受ける資格もある。
FDAはそれを画期的な治療法に指定する権利がある。したがって，我々の候補製品の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定を行わないことにした可能性がある。いずれの場合も，FDAの従来のプログラムによる承認を考慮した薬物と比較して，薬物の突破療法指定を受けることは，より速い開発過程，審査または承認を招くことはなく，FDAの最終承認も確保できない可能性がある。さらに、我々の1つまたは複数の候補製品が画期的な療法の条件に適合していても、FDAは後で候補製品が資格条件を満たしていないか、またはFDAが審査または承認する期間が短縮されないと決定する可能性がある。
もし私たちが開発、検証、監督機関のセット診断テストを必要とする候補製品の承認を得て商業化することができなければ、あるいはそうする過程で重大な遅延に遭遇することができなければ、私たちはこれらの候補製品のすべての商業潜在力を実現することができないかもしれない。
診断とは医療機器です通常は体外培養装置、対応する治療薬製品を安全かつ有効に使用するために必要な情報を提供する。随伴診断は、治療製品から利益を得る可能性が最も高い患者を識別するために使用することができる。将来的には、私たちは、自分自身またはパートナーと私たちの製品候補製品のためのいくつかの適応のセット診断テストを開発する機会を評価するかもしれません。
随伴診断は通常，関連治療製品の臨床プログラムとともに開発される。これまで、FDAは大多数の癌治療のセット診断方法が発売前に承認されることを要求してきた。一般に、診断に伴う診断が医薬製品の安全かつ有効な使用に重要である場合、FDAは、治療製品を承認する前に、または同時に随伴診断を承認し、製品が商業化される前に要求される。診断に伴う診断を治療製品ラベルの一部として承認し，治療製品の使用を診断に伴う検出のための特定の遺伝子変化を発現する患者に制限する。
セット診断の開発には、前会議の提出および調査装置免除申請の提出の要件など、規制当局との追加会議が含まれる可能性がある。“重大リスク機器”に指定された随伴診断については，この診断を対応する候補製品の臨床試験と組み合わせて使用する前に，FDAおよびIRBによる研究装置免除の承認を得る必要がある。
開発、検証、承認を得てセット診断を獲得し、それを商業化するために、著者ら或いは著者らの協力者はいくつかの科学、技術、監督管理と後方勤務方面の挑戦を解決する必要がある。私たちはこれまで医療設備や診断テスト開発の経験がありません。診断テストに伴うFDAの承認を開発して求めると
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私たち自身の場合、私たちはもっと多くの人員が必要だ。私たちは第三者が私たちの候補治療製品の設計、開発、テスト、検証と製造のためのセット診断テスト、任意の必要な法規の承認、およびこれらのセット診断の商業供給を申請し、受け入れることに依存する可能性がある。これらの候補治療製品の開発に成功した場合、あるいは開発を遅延させることができない場合、私たちは現在および計画されている臨床試験のために十分な患者を募集することができない可能性があり、これらの候補治療製品の開発は不利な影響を受ける可能性があり、これらの候補治療製品はマーケティング承認を得ることができない可能性があり、私たちはマーケティング許可を得たこれらの治療薬のすべての商業的潜在力を実現できないかもしれない。製品候補製品の使用から利益を得る可能性のある患者の候補製品を選択するためにセット診断を必要とする任意の候補製品について、セット診断の開発に成功しなかったいかなる場合も、著者らの臨床試験の遅延登録を招くか、或いは促進する可能性があり、そして著者らが肝心な試験を開始することを阻止する可能性がある。さらに、セット診断を必要とする候補製品の商業的成功は、必要な規制承認を得るかどうかに依存し、そのような第三者が関連地域で合理的な条項でセット診断の持続的な能力を提供してくれる。これができなかったすべてのことは、私たちの業務、運営結果、そして財務状況に実質的な損害を与える可能性がある。
FDAの迅速なチャネル指定を求めることにした場合、より速い開発や規制審査や承認プロセスを招くことはないかもしれません。
私たちは私たちの1つ以上の候補製品のための迅速なチャネル認証を求めるかもしれない。重症または生命に危険な疾患の治療に使用され、そのような疾患が満たされていない医療需要を解決する可能性を示す薬剤がある場合、製品スポンサーはFDA迅速チャネル認証を申請することができる。FDAは幅広い裁量権を有しており，この称号が付与されているかどうか，したがって，ある特定の候補製品がこの称号を得る資格があると考えても，FDAがそれを付与することを決定することを保証することはできない。私たちが高速チャネル認証を受けたとしても、私たちは従来のFDAプログラムよりも速い開発過程、審査、または承認を経験しないかもしれない。FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考える場合，その指定を撤回する可能性がある。
私たちが私たちの候補製品のために市場承認を得ても、承認された条項、私たちの製品の持続的な規制、あるいは他の承認後の制限は、私たちの製品の製造とマーケティングの方法を制限するかもしれません。これらの要求を遵守することは大量の資源に関連する可能性があり、これは私たちの収益能力を深刻に弱めるかもしれません。
FDAによって加速的に承認された任意の候補製品は、1つまたは複数の検証的臨床試験を受けなければならない。もしこのような候補製品がこのような検証性臨床試験においてその安全性と有効性の終点に達しなかった場合、監督管理機関はその条件付き承認を撤回することができる。どのような製品もその検証性臨床試験に成功することは保証されない。したがって，候補製品がFDAの加速承認を得ても，この承認は以降の日に撤回される可能性がある。
候補製品が上場承認されても、承認された製品およびその製造業者および営業業者は、持続的な審査および広範な規制を受ける必要があり、その中には、製品の安全性または有効性を監視するために、再生可能エネルギー管理システムの実施または高価な発売後の研究または臨床試験および監視を要求することが含まれている可能性がある。
私たちはまた広告と販売促進に関する要求を守らなければなりません。私たちのすべての候補製品のために、私たちは市場の承認を得ました。処方薬に関する販売促進情報は様々な法律や法規によって制限されており，製品が承認されたラベル中の情報と一致しなければならない。したがって、私たちが開発した未承認の適応や用途のための製品を広めることはできません。
さらに、承認された製品の製造業者およびその工場は、品質管理および製造プロセスが現在の良好な製造実践、すなわちcGMPに適合することを確実にしなければならず、その中には、品質管理および品質保証に関連する要求、および対応する記録および文書の維持および報告要件が含まれている。我々と我々のCMOはFDAの定期的な抜き打ち検査を受け，cGMPのコンプライアンスを監視·確保する可能性がある。
したがって、私たちの1つ以上の候補製品が市場承認を得たと仮定すると、私たちと私たちのCMOは製造、生産、製品監視、品質管理を含むすべてのコンプライアンス分野で時間、お金、エネルギーをかけ続けるだろう。承認後の規制要件を遵守できなければ、規制機関によって当社製品のマーケティング承認を撤回される可能性があり、将来の製品をマーケティングする能力が制限される可能性があり、利益を達成したり維持したりする能力に悪影響を及ぼす可能性があります。そのため、承認後の法規を遵守するコストは、私たちの経営業績や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
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私たちが上場承認を得た任意の候補製品は、規制機関が継続的に実行している上場後要求の制約を受け、もし私たちがすべての規制要求を遵守できなかった場合、あるいは私たちの製品が予期せぬ問題に遭遇した場合、いずれかが承認された場合、私たちの製品を市場から撤回することを含む重大な処罰を受けるかもしれない。
私たちが発売許可を得た任意の候補製品、及びその製品の製造プロセス、承認後の臨床データ、ラベル、広告と販売促進活動は、FDAと他の監督管理機関の持続的な要求と審査を受ける。これらの要件には、承認された製品の普及、安全および他の発売後の情報および報告の提出、登録および上場要件、生産、品質管理、品質保証および記録およびファイルの対応する維持に関するcGMP要件、ならびに薬品の流通および医師へのサンプルの配布および記録の保存に関する要件が含まれるが、これらに限定されない。
FDAおよび他の連邦および州機関は、司法省を含み、処方薬製品に対するすべての要求の遵守を厳格に規制し、承認されたラベル規定による薬物の販売および普及の要求、およびcGMP要求に基づいて製品を生産する要求を含む。例えば，FDAや他の機関はラベル外用途の普及を禁止する法律法規を積極的に実行しており，ラベル外用途の普及が不適切であることが発見された会社は重大な責任を負う可能性がある。これらの要件に違反することは、虚偽請求法案および他の連邦および州医療詐欺および乱用法律、ならびに州消費者保護法を含む連邦食品、薬物および化粧品法案(FDCA)および他の法規に違反することを告発する調査につながる可能性がある。私たちはすべての法規の要求を守ることができず、その後、私たちの製品、製造業者、または製造プロセスに以前に未知の不良事件または他の問題が存在することが発見され、様々な結果が生じる可能性があります
もし私たちまたは任意の未来のパートナーが安全モニタリングまたは薬物警戒、および小児科群の製品開発に関連する要求を含む法規要件を遵守しなければ、重大な経済的処罰を招く可能性もある。
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私たちの現在と未来の顧客および第三者支払者との関係は、刑事、民事と行政処罰、契約損害、名声損害、利益および将来の収入の減少を含む重大な処罰に直面する可能性があり、詐欺、詐欺、乱用、透明性、健康プライバシー、および他の医療保健法律および法規の制約を受ける可能性がある。
医療提供者は、医師や第三者支払者を含め、マーケティング承認を得た任意の候補製品を推薦·処方する上で主な役割を果たす。私たちの現在と将来の医療保健提供者、第三者支払者、顧客との手配は、私たちがマーケティングの承認を得た任意の製品の業務または財務配置と関係を制限する可能性があり、広範に適用される詐欺と乱用、その他の医療法律法規に直面する可能性があります。私たちの業務に適用される連邦と州医療法律法規の制限は
私たちが第三者の業務配置と適用される医療法律や法規に適合するように努力することは、多くのコストに関連することを確実にします。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のある政府法規に違反していることが発見されたら、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、排除を受けるかもしれません
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政府が援助する医療計画、例えば連邦医療保険及び医療補助、その他の連邦医療計画、契約損害、名声損害、利益及び将来の収益の減少、追加の誠実な報告及び監督義務、並びに私たちの業務の削減又は再編は、いずれも私たちの業務運営能力及び私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の医療提供者または実体が適用されない法律を遵守していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画から除外されることを含む重大な刑事、民事、行政制裁を受ける可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
医療政策の変化は、米国の医療改革立法を含め、我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
近年の医療コストの増加に対応するために、連邦政府、州政府、監督機関、第三者支払者は、これらのコストを制御するために引き続き提案を提出し、より広く言えば、アメリカの医療システムを改革する。その中のいくつかの提案は私たちの製品のために受け取ることができる価格あるいは私たちの製品の精算に使用できる金額を制限し、私たちの製品の受容度と可用性を制限するかもしれません。また、米国はサービス料金ではなく業績別支払いのモードに転換し、多くの共同リスクの手配を受けてきたが、CMSとOIGは医療機器メーカーが新しい、より柔軟なスターク法律例外と反バックル法規安全港を使用する最終規則を明確に排除し、この規則はアメリカ衛生と公衆サービス部の監督管理が調整看護の一部に突き刺さったものであり、この規則は2020年12月2日に連邦登録簿に発表され、2021年1月19日に基本的に発効した。メーカーをこれらの例外や安全港の利用から除外することは、法律で定められた責任免除権を利用することは許されず、私たちが共同でリスクを負う手配をより厳格に検討することにつながる可能性がある。
また、2020年11月16日、OIGはメーカー議長計画に対する特別詐欺警報を発表し、政府がこのような計画におけるAKSのコンプライアンスに対してより狭い見方をしていることを示し、OIGや米司法省などの政府監督機関がこの分野で法執行に力を入れる可能性があることを示した。この特別詐欺警報に対する応答として、PhRMAは2021年8月6日にPhRMAとヘルスケア専門家の相互作用規則の改訂に関する声明を発表し、製薬会社は講演番組にアルコールを支払うべきではないと断言した。更新されたPhRMA Code更新はまた明らかにされており、参加者が食事を提供されたため、同じまたは実質的に同じテーマの講演番組に重複して出席するのは通常不適切である。更新されたPhRMAコードは2022年1月1日から発効する。これまで，AdvaMedはその道徳基準を必然的に改訂していない。私たちは、特別詐欺警報に対する業界の反応を評価し続け、私たち講演者計画のいくつかの側面を修正し続ける可能性があり、これは、医療提供者に私たちの製品を紹介し、私たちの製品の使用を促進する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは、製品販売の低下を招き、私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
全面的な医療保健立法は2010年3月にアメリカで法律に署名し、患者保護と平価医療法案と呼ばれ、2010年の医療保健と教育負担能力調整法案の改正を経て、総称してACAと呼ばれ、生命科学業界の異なる業界の会社に対してある厳格なコンプライアンス、記録と報告要求を加え、そして違反行為に対する処罰を強化した。ACAは10年以上前から施行されているにもかかわらず、この法律の条項は多くの法律や国会の挑戦を受けており、いくつかの条項の影響で遵守が費用が高くなっている。最近、2021年6月、ある事件がACA個人権限の合憲性に挑戦した(カリフォルニア州はテキサス州を訴えます)が最高裁で覆された。
米国が医療費の支払い方法を再評価し続けるにつれて，新たな立法，機関優先事項，ルール制定が地平線上に現れる可能性は予測できない。したがって、私たちはどんな変化が私たちの業務と運営結果にどのような影響を与える可能性があるかを定量化したり予測することができません。しかし、私たちの製品の精算を下げるいかなる変化も、私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
他の法律、規制、ビジネス政策の影響は私たちの業界を大きく変化させており、アメリカ連邦や州政府、外国政府、または第三者支払者が新しい法規や政策を発表するかどうかを予測することはできません。今後、政府や商業支払者は、医療コストの上昇を抑制するための医療政策や提言を考慮することが可能であり、医療製品(例えば、我々のシステム)の精算に著しく影響を与える可能性のある政策や提案を含む。これらの政策はすでに含まれており、将来的には、臨床結果、異なる治療技術およびモデルの相対的な有効性およびコストに基づいて精算政策およびレートを決定すること、医療機器サプライヤーに価格制御および課税を実施すること、および他の措置を含むことができる。これらの政策は最近ピークに達し、2022年8月に“インフレ低減法案”(IRA)が公布され、その中で、米国衛生·公衆サービス部(HHS)は、少なくとも7年間(生物製品は11年)の高支出単源薬のみに適用されるが、CMSが連邦医療保険B部分およびD部分で精算されたいくつかの薬物および生物製品の販売価格に基づいて交渉することを許可する。価格交渉というのは
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2026年に初めて発効し，2023年10月から法定最高価格を上限とし，インフレ率よりも高い速度で連邦医療保険B部分とD部分の薬品価格を向上させる製薬業者を懲罰する。アイルランド共和軍は衛生·公衆サービス部長官が最初の数年に規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。IRAを守らないメーカーは民事罰金を含めて様々な処罰を受ける可能性がある。アイルランド共和軍はまた、ACA市場で医療保険を購入した個人に2025年まで強化された補助金を提供する。このような規定は法的挑戦を受ける可能性があるにもかかわらず、2023年から段階的に施行されるだろう。米国や他の地域の将来の医療システムの大きな変化は、私たちの現在と未来の製品の需要にも悪影響を及ぼす可能性がある。これらの変化には、私たちの製品販売率を低下させる可能性のある変化と、現在または将来の法律または規制が提案または実施される可能性のある変化が含まれています。
米国以外の政府は厳しい価格制御を実施する傾向があり、これがあれば私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性がある。
いくつかの国、特にEU諸国では、処方薬の価格設定は政府によって統制されている。これらの国では、製品の発売許可を受けた後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。一部の国で精算或いは定価の承認を得るためには、私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。もし私たちの製品が精算を受けられない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価レベルが満足できなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。政治、経済、規制面の事態は定価交渉をさらに複雑化させる可能性があり、補償を受けた後、定価交渉が継続される可能性がある。EUの各加盟国が使用する参考価格と、低価格と高価な加盟国の間の裁定のような平行貿易は、価格をさらに下げることができる。薬品に対して価格規制や精算制限を実施することが保証されていない国は、これらの国で承認されれば、任意の製品に対して有利な精算と定価手配を許可する。さらに、イギリスの最近のEU加盟国のアイデンティティは、一般に“イギリスの離脱”と呼ばれており、これはイギリスの法律と規制の不確実性を招き、イギリスとEUがどのようなEUの法律をコピーまたは代替するかを決定するため、処方薬の価格設定に関連する法律や法規を含む異なる法律と法規を採用する可能性がある。もしイギリスが処方薬の価格設定に影響を与える規制を大幅に変更すれば、私たちは大きな新しいコストに直面するかもしれない。したがって、イギリスの離脱は私たちがEUとイギリスで事業を展開する能力を弱めるかもしれない。
私たちが将来所有する可能性のある任意の国際業務を管理する法律法規は、米国以外でいくつかの候補製品や製品を開発、製造、販売することを阻止し、コストの高いコンプライアンス計画の開発と実施を要求するかもしれない。
私たちの業務をアメリカ以外の地域に拡張すれば、私たちは各管轄区域で事業を展開することを計画している多くの法律と法規を遵守するために追加の資源を投入しなければならない。反海外腐敗法(FCPA)は、個人または企業が業務を獲得または保持するのを助けるために、任意の米国人または企業が、任意の外国人官僚、政党または候補者に直接的または間接的に支払い、提供、許可支払い、または任意の価値のあるものを提供することを禁止している。“海外腐敗防止法”はまた、米国に上場する証券会社にある会計条項を遵守することを要求し、これらの条項は、会社(国際子会社を含む)のすべての取引の帳簿と記録を正確かつ公平に反映し、国際業務のために適切な内部会計制御システムを設計し、維持することを要求する。
“反海外腐敗法”を遵守することは高価で困難であり、特に腐敗は公認問題である国である。また、海外腐敗防止法は製薬業に特別な挑戦をもたらしており、多くの国では病院が政府によって運営されているため、医師や他の病院従業員は外国人官僚とされている。臨床試験やその他の仕事に関連して病院に支払われた何らかの金は、政府関係者に支払われた不正金と考えられ、“海外腐敗防止法”の法執行行動につながった。
様々な法律、法規、および行政命令はまた、米国国外での使用および伝播を制限するか、または国家セキュリティ目的のために秘密にされた情報と、特定の製品およびこれらの製品に関連する技術データとを特定の非米国国民と共有する。もし私たちがアメリカ以外での業務を拡大すれば、これらの法律を遵守するためにもっと多くの資源を投入する必要があります。これらの法律は、私たちがアメリカ以外でいくつかの候補製品や製品を開発、製造、または販売することを阻止するかもしれません。これは、私たちの成長潜在力を制限し、私たちの開発コストを増加させるかもしれません。
国際ビジネス慣行に関する法律を遵守しなければ、重大な民事·刑事罰を受け、政府契約の資格を一時停止または廃止する可能性がある。米国証券取引委員会(Securities and Exchange Commission，略称米国証券取引委員会)も、発行者が“反海外腐敗法”の会計規定に違反したため、発行者の米国取引所での証券取引を一時停止または禁止する可能性がある。
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もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を損なう可能性のあるコストが発生するかもしれません。
私たちと私たちの第三者請負業者は、実験室手続きおよび危険材料および廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理、および処理を管理する法律法規を含む、多くの外国、連邦、州、地方環境、健康および安全法律法規の制約を受けている。私たちの行動は化学物質と生物学的材料を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物製品を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負うかもしれません。どんな責任も私たちの資源を超えて、任意の利用可能な保険を含むかもしれません。
しかも、いくつかの法律や法規によると、私たちの不動産賃貸と運営は私たちに責任を負わせるかもしれない。米国の既存の環境法律や法規によると，危険物質を処分する不動産や実体の現または前任所有者や経営者は，危険物質漏洩による汚染を調査または救済する費用を厳格，連帯，個別に負担することが要求される可能性があり，知らなくても危険物質漏洩に責任を負わない。
私たちはこのような法律や法規を遵守できなかったために重大なコストと責任を招く可能性があり、これらのコストと責任は、民事または刑事罰金と処罰、財産損失および人身傷害クレーム、私たちの施設のアップグレードや操作手順の変更に関連するコスト、または私たちの運営の禁止を制限または変更することを含む私たちの財務状況および経営業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
従業員の負傷により発生する可能性のあるコストと費用を支払うために責任保険を維持していますが、潜在的な責任に十分な保険を提供できない可能性があります。私たちは私たちが生物、危険または放射性物質を貯蔵したり処分したりすることによって、私たちが提起した環境責任や有毒侵害に対して保険を維持することはできません。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。これらの現行または未来の法律法規はますます厳しくなっており、私たちの研究、開発、あるいは生産努力を損なう可能性がある。私たちがこのような法律を守らないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながるかもしれない。
私たちはアメリカと外国のいくつかの反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁、その他の貿易法律法規の制約を受けている。私たちは違反によって深刻な結果に直面するかもしれない。
米国および外国の反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁および他の貿易法律法規は、会社およびその従業員、代理人、CRO、CMO、法律顧問、会計士、コンサルタント、請負業者および他のパートナーの許可、承諾、提供、請求、直接または間接的に公共または民間部門の受取人の腐敗または不当な支払い、または任意の他の価値のあるものを受け入れることを禁止している。これらの法律違反は、大量の刑事罰金と民事処罰、監禁、貿易特権の喪失、資格取り消し、税収の再評価、契約違反および詐欺訴訟、名誉損害、およびその他の結果を招く可能性がある。私たちは政府機関や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的な相互作用を持っている。私たちはまた、時間が経つにつれて、アメリカ以外での私たちの活動が増加すると予想している。我々は、第三者に依存した研究、臨床前研究および臨床試験、および/または必要な許可、ライセンス、特許登録、および他のマーケティング承認を得ることが予想される。私たちは、私たちがそのような活動を明確に許可していなくても、私たちの人員、代理、またはパートナーの腐敗や他の不法活動に責任を負うことを要求されるかもしれない。
上記の法律および条例に違反するいかなる行為も、重大な民事と刑事罰金と処罰、監禁、輸出入特権の喪失、資格取り消し、税額の再評価、契約違反および詐欺訴訟、名誉損害、およびその他の結果を招く可能性がある。
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私たちの第三者への依存に関するリスクは
著者らは引き続き第三者に依存して臨床試験を行い、いくつかの研究と臨床前研究を行う予定である。これらの第三者がその契約義務を満足に履行できなかった場合、適用された規制要件を遵守できなかった場合、または予期された期限までに完了できなかった場合、私たちの開発計画は延期されたり、コストが増加したりする可能性があり、または私たちは規制部門の承認を得ることができない可能性があり、これらはすべて私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。
私たち自身は臨床前試験や臨床試験のすべての側面を独立して行うことができない。そこで，われわれが行って計画中のPRRT 543，PRT 811，PRRT 1419，PRRT 2527，PRT 3645およびPRT 3789の臨床試験，および任意の他の候補製品の臨床前研究および臨床試験を第三者に依存して行った。したがって，これらの実験の起動と完了時間はこれらの第三者によって部分的に制御され，我々の開発計画が遅延する可能性がある.具体的には，CRO，臨床研究者，コンサルタントがこれらの試験の進行とその後のデータ収集と分析に重要な役割を果たすことが予想される。しかし、このようなCROと他の第三者は私たちの従業員ではなく、私たちは彼らの活動のすべての側面を制御することができない。しかし、私たちはすべての臨床試験が適用された方案と法律、法規、科学基準に従って行われることを保証する責任があり、私たちのCROと他の第三者への依存は私たちの規制責任を免除しない。われわれとわれわれのCROは良好な臨床実践やGCP要求を遵守しなければならず，これらの要求はFDAが臨床開発において候補製品に対して実行する法規とガイドラインである。監督管理機関は定期的に試験スポンサー、臨床試験研究者、臨床試験地点を検査することによって、これらのGCP要求を実行する。もし私たちまたは私たちの任意のCROまたは臨床試験サイトが適用されたGCP要求を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成されたデータは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAは私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。検査後，FDAはわれわれの臨床試験がGCPに適合していることを確認することは保証できない。また、, われわれの臨床試験ではcGMP規定により生産された製品を使用しなければならない。私たちの失敗または私たちが依存している第三者がこれらの規定を遵守できなかった場合、私たちは臨床試験の停止および/または重複を要求する可能性があり、これは上場承認過程を延期する。
私たちが依存しているどのようなCRO、臨床試験研究者、または他の第三者が、私たちの開発活動に十分な時間および資源を投入するか、または契約の要求に従ってタスクを実行することは保証されない。これらの第三者のいずれかが予想される最終期限内に完了できなかった場合、私たちの臨床プログラムを遵守したり、法規要件を満たしたり、他の方法で目標を達成しなかったり、私たちとの協力を終了したりすることができない場合、私たちの開発計画のスケジュールは延長または延期される可能性があり、または私たちの開発活動は一時停止または終了する可能性がある。われわれの臨床試験サイトが何らかの理由で終了した場合，これらの対象を別の合格した臨床試験サイトに移すことができない限り，このような臨床試験に関与している被験者の後続情報を失う可能性がある。
さらに、これらの第三者は他のエンティティと関係がある可能性もあり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性があり、彼らはまた、これらの競争相手のための臨床試験または私たちの競争地位を損なう可能性のある他の薬品開発活動を行っているかもしれない。これらの第三者が規制要件または私たちが宣言した手順に従って、その契約義務の履行に成功し、予想される期間内に、または私たちの臨床試験を行うことができない場合、我々は、PRRT 543、PRT 811、PRT 1419、PRT 2527、PRT 3645、PRT 3789、または任意の他の候補製品の発売承認を得ることができないか、または遅延する可能性があり、私たちの製品の商業化に成功した努力で遅延することができないであろう。
医薬製品の生産は複雑な過程であり、各種の原因で製品損失を招きやすい。私たちは単一源サプライヤーを含む第三者サプライヤーに依存して、私たちの候補製品の臨床前と臨床用品を生産して、私たちは第三者に頼って任意の承認された候補製品の商業用品を生産するつもりです。このような第三者への依存は、許容可能なコストまたは品質で十分な数の候補製品または製品またはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。
私たちには何の生産施設もありません。私たちは依存し、規制申請の提出を支援し、商業製造のために、臨床前および臨床試験、製品開発目的のために、第三者に引き続き当社の候補製品を生産することが予想されます(いずれかの候補製品が市場承認を得た場合)。また，分析実験室と契約を結び，我々の候補製品の放行と安定性テストを行いたい。このような第三者への依存は、許容可能なコストまたは品質で十分な数の候補製品または製品またはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。さらに、持続的な新冠肺炎の疫病は、運営中断またはいくつかの業務の長期閉鎖を招く可能性があり、その中には、私たちのいくつかの契約メーカーが含まれている可能性がある。
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私たちは第三者製造業者とどんな合意にも到達できないかもしれないし、優遇条項でそうすることができないかもしれない。たとえ第三者製造業者と合意できても、第三者メーカーに依存することは、追加的なリスクをもたらす
私たちは私たちの候補製品に限られた供給スケジュールしかありません。このような計画は商業供給まで延長されません。私たちは注文を購入した上で多くの重要な材料を得た。したがって、私たちは私たちの候補製品と他の材料に対する長期的な約束計画を持っていない。薬物製造プロセスを開発·拡大し、薬物試験を行い、規制提出を支援するためのデータを生成するために、第三者と1つ以上のプロトコルを確立する必要がある。もし私たちのすべての候補製品が市場の承認を得たら、私たちは第三者と商業生産協定を確立する必要があるだろう。
しかも、私たちの製造過程のいくつかの部品は独占サプライヤーに依存する。たとえ私たちが任意の原材料や他の材料の代わりに代替品を使うことができても、この代替品はコストが高く、生産量が低い、あるいは私たちの目的に合わないかもしれない。しかも、私たちが製品候補を製造するために使用するいくつかの材料は複雑な材料であり、代替がもっと難しいかもしれない。したがって、私たちの独占的な供給者によるどんな中断も遅延と追加的な規制提出をもたらす可能性がある。
第三者メーカーは、cGMP法規や米国以外の類似した法規要件を遵守できない可能性がある。FDAが、我々のCMOがcGMPを管理する法律および法規を含むFDAの法律および法規に適合していないと判断した場合、FDAは、欠陥が是正されるまで、新薬申請またはNDA承認を拒否するか、または申請中の製造業者を要求に適合する製造業者に置き換える可能性がある。さらに、私たちまたは私たちの第三者製造業者とサプライヤーが適用された法規を遵守できなかったことは、臨床隔離、罰金、禁止、民事処罰、候補製品または製品の差し押さえまたはリコール、運営制限、および刑事起訴を含む制裁を実施する可能性があり、いずれも私たちの製品供給に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。また、承認された製品およびその製造施設は、品質管理および製造プロセスがcGMP要件に適合することを確保することを含む、FDAの広範な要求および他の類似機関の要求に継続的に適合しなければならない。したがって，我々のCMOはcGMPの要求に適合するかどうかを評価するために継続的な審査と定期的な検査を受ける.また，我々のCMOの運営には日常的な制御がないにもかかわらず，cGMPを含めて適用される法律や法規の遵守を確保する責任がある。
さらに、私たちの第三者製造業者と供給者は、廃棄物製品を管理、使用、貯蔵、処理、処分する法律法規を含む多くの環境、健康、安全な法律法規の制約を受けており、これらの法律法規を遵守しなければ、このような第三者の民事または刑事罰金および処罰に関連する巨額のコストをもたらす可能性がある。将来的にこれらの第三者に対して取られる可能性のある規制行動の深刻さに基づいて、私たちの臨床または商業薬品供給および包装および他のサービスは中断または制限される可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある。
私たちの候補製品と私たちが開発する可能性のあるどの製品も他の候補製品や製品と製造施設を競争する可能性があります。したがって、私たちはこのような施設を優先的に使用することができないかもしれないし、全く使用できないかもしれない。CGMP法規の下で運営されているメーカーの数は限られており、私たちのために製品を製造する能力があるかもしれない。
後期臨床試験と潜在的な商業化に備えて、候補製品の生産規模を増加させる措置が必要である。私たちはまだ私たちの候補製品のために製造技術を拡大していない。第三に
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政党製造業者は、私たちの任意の候補製品の製造能力をタイムリーに、または費用効果のある方法で成功的に向上させることができないかもしれない。また、規模の拡大や商業活動の間に品質の問題が発生する可能性がある。例えば、私たちの候補製品または私たちの候補製品を製造する製造施設において微生物、ウイルス、または他の汚染が発見された場合、そのような製造施設は、汚染を調査および修復するために長い間閉鎖される必要があるかもしれない。
私たちの既存または未来のメーカーのどんな業績失敗も、臨床開発やマーケティング承認を延期する可能性がある。私たちは現在大量の麻薬物質のための余分な供給や二番目の供給源の手配を提供していない。現在臨床前と臨床試験に用いられているCMOが約束どおりに実行できなければ，このようなCMOを交換する必要があるかもしれない。いくつかの潜在的な代替メーカーが私たちの候補製品を生産できると考えているにもかかわらず、任意のそのような代替製造業者を決定し、同定したり、任意の代替製造業者と合意することができる場合には、追加のコストおよび遅延が生じる可能性がある。さらに、私たちの第三者製造業者は、資源制限や自然災害、労使紛争、不安定な政治環境(ウクライナの持続的な衝突を含む)、または公衆衛生流行病(例えば、持続的な新冠肺炎流行)によって製造または輸送困難に遭遇する可能性がある。もし私たちの現在の第三者製造業者が合意通りに履行できなければ、私たちはこれらのメーカーの交換を要求されるかもしれません。私たちは彼らをタイムリーにあるいは交換できないかもしれません。
私たちの現在と未来の他人が私たちの候補製品や製品を生産することへの依存は、私たちの将来の利益率と、マーケティングの承認をタイムリーかつ競争力的に獲得する製品の商業化能力に悪影響を及ぼす可能性があると予想されています。
私たちは私たちの候補製品を開発して商業化するために第三者と協力するかもしれない。もしこのような協力が成功しなければ、私たちはこの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれない。
私たちは選定に基づいて私たちのいくつかの候補製品の開発と商業化のために第三者パートナーを探すかもしれない。今まで、私たちは何の協力も達成していない。私たちの将来の任意の協力パートナーには、大中型製薬会社、地域的、全国的な製薬会社、バイオテクノロジー会社が含まれる可能性がある。私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。私たちが未来の協力について最終的な合意に到達できるかどうかは、他に加えて、未来のパートナーの資源と専門知識の評価、提案協力の条項と条件、提案パートナーの多くの要素の評価にかかっている。
もし私たちがどの第三者ともこのような計画を達成すれば、私たちの将来のパートナーが私たちの候補製品の開発または商業化に投入する資源の数と時間を限られた制御を行う可能性が高い。私たちがこれらの計画から収入を作る能力は、私たちの未来の協力者がこれらの計画の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力と努力にかかっているだろう。私たちの候補製品に関連する未来のパートナーとの協力は、以下の点を含む多くのリスクをもたらすだろう
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もし私たちが1つまたは複数の協力関係を構築すれば、ここで説明される製品開発、規制承認、商業化に関連するすべてのリスクは、このような任意の未来のパートナーの活動にも適用されるだろう。
私たちの候補製品の商業化に関するリスクは
私たちの候補製品の目標患者群の発病率と流行率はまだ正確に確定されていない。もし私たちの候補製品の市場機会が私たちが推定したものよりも小さい場合、または私たちが得た任意の承認が患者集団のより狭い定義に基づいている場合、私たちの収入潜在力と利益を達成する能力は悪影響を受けるだろう。
PRRT 543、PRT 811、PRT 1419、PRT 2527、PRRT 3645、PRT 3789、および私たちが開発する可能性のある任意の他の候補製品の総潜在的市場機会は、最終的には、私たちの候補製品がこれらの適応の販売のために許可された場合、医学界の受容度、患者参入、薬物および任意の関連する随伴診断定価およびその精算、各候補製品の最終ラベルに含まれる診断基準を含む。私たちは最初に規制部門に私たちのいくつかの候補製品を再発あるいは難治性患者の治療法として承認することを求めるかもしれない。私たちの目標商業市場および他の場所の患者数は予想を下回る可能性があり、患者は私たちの薬物治療を受け入れられないかもしれない、あるいは新しい患者はますます識別しにくくなったり、接触したりする可能性があり、これらすべては私たちの運営結果および業務に悪影響を及ぼすだろう。
たとえ私たちのすべての候補製品が市場の承認を得ても、医師、患者、第三者支払人、医学界の他の人が商業成功に必要な市場受容度を得ることができない可能性がある。
もし私たちのすべての候補製品が市場の承認を得たら、それはまだ医者、患者、第三者支払人と医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。例えば、現在の癌治療方法、例えば既存の標的治療、化学療法、放射線治療は、医学界ではすでに成熟しており、医師はこれらの治療方法に依存し続ける可能性がある。もし私たちの候補製品が十分な受容度に達していなければ、私たちは著しい製品収入が生じないかもしれません。私たちは利益を上げることができないかもしれません。もし私たちの候補製品が商業販売に使用されることが許可されれば、市場の受け入れ度は多くの要素に依存するだろう
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私たちには現在マーケティングや販売組織がなく、会社としても、製品を商業化した経験もなく、これらの能力を開発するために大量の資源を投入しなければならないかもしれません。もし私たちが販売とマーケティング能力を確立できない場合、あるいは第三者と合意して私たちの製品をマーケティングして販売することができなければ、収入を生み出すことができないかもしれません。
私たちは現在、販売やマーケティングインフラがなく、医薬製品を販売、販売、流通した経験もありません。私たちが発売許可を得たすべての製品を商業的に成功させるためには、販売、マーケティング、流通能力を確立する必要があります。あるいは私たち自身、あるいは第三者との協力を通じて、あるいは他の手配をする必要があります。
私たち自身の販売とマーケティング能力を確立することは危険に関するものだ。例えば、販売チームの採用と訓練は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティング能力を確立する候補製品の商業発表が何らかの理由で延期または発生していない場合、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これらの努力は高価になると予想され、私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失するだろう。
私たち自身が製品を商業化するのを阻害するかもしれません
もし私たちが第三者と販売とマーケティングサービスの手配を達成すれば、私たちの製品の収入と収益力(もしあれば)は、私たちが自分たちが開発したどんな製品をマーケティングして販売する場合よりも低いかもしれません。さらに、私たちは私たちの候補製品をマーケティングして販売するために、第三者との手配に成功できないかもしれないし、私たちが受け入れられる条項でそうすることができないかもしれない。私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどない可能性が高く、これらの第三者のいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが販売とマーケティング能力を確立することに成功できなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちがマーケティング承認を得た任意の候補製品を商業化することに成功しません。
私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。
医薬製品の開発と商業化競争は激しい。私たちの現在の候補製品は競争に直面しており、将来私たちが開発または商業化を求める可能性のある任意の候補製品も競争に直面し、世界各地からの大手製薬会社、専門製薬会社と既存または新興のバイオテクノロジー会社、学術研究機関と政府機関、ならびに公共および個人研究機関を競争する。現在、いくつかの製薬とバイオテクノロジー会社は、高度に満足されていない癌を効果的に狙うために最適化された正確な腫瘍学療法を開発しており、これらの会社はArvinas社、Aurigene社、Black Diamond治療会社、Boehringer Inglheim社、C 4治療会社、星座製薬会社、Eli Lilly社、F.Hoffman-La Roche社、Foghorn治療会社、Fochon製薬会社、G 1治療会社、
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また，適応耐性標的経路に基づく候補製品を開発する会社からの競争に直面する可能性があり，これらの会社には，安進，エバービー社，アスリーカン，グラクソ史克，イディア生物会社，ジョンソンサービス会社，ファイザー，タンゴ治療会社，ベンザックス製薬会社，ノワ製薬，永利製薬会社がある。GIlead Science，Inc.
具体的には，われわれのPRMT 5計画については，PRMT 543とPRRT 811，いくつかの会社がPRMT 5阻害剤を開発し臨床試験を行っており，安進社(AMG 193)，グラクソ·スミスクライン社(GSK 3326595)，IDE 397社，ジョンソン社(JNJ−64619178)，ファイザー社(PF−06939999)，タンゴ治療社(TNG 908)を含む。我々のMCL 1計画に対して，PRT 1419，他社はMCL 1阻害剤を開発し，安進(AMG 176)，アスリコン(AZD 5991)，ノワール(MIK 665)，ギリッド(GS−9716)を含む単一治療および/または共同試験を行っている。われわれのCDK 9計画PRT 2527に対して，アスリコン(AZD 4573)，Vincerx(VIP 512)，Kronos(KB−0742)はいずれもCDK 9計画が第一段階臨床試験であった。われわれのCDK 4/6計画では，PRTR 3645，ノワール(リボ核酸リチウム)，礼来社(アベミッチリ)，ファイザー社(パボチリブ)，G 1治療会社(G 1 T 38)，福瓊製薬会社(FCN−437)が臨床試験を行っている。われわれのSMARCA 2(BRM)分解器計画では，他社，安進社，Aurigene，C 4治療会社，F.Hoffmann−La Roche社，Foghorn治療会社，Kymera治療会社，Arvinas社，遺伝子テーク社，バーリンガー−インゲルハイム社，礼来社が臨床前研究を公開している。
私たちが競争しているか、あるいは将来競争する可能性のある多くの会社は、単独競争でも協力を通じても、研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験、監督管理許可とマーケティング承認を得た製品の面で、私たちよりも多くの財務資源と専門知識を持っている。製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模の小さい会社や他のスタートアップ会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配されている。これらの第三者は合格した科学、管理、販売とマーケティング人員の募集と維持、臨床試験場と臨床試験の患者登録の確立及び著者らの計画の補充を獲得し、或いはそれに必要な技術を提供する方面で私たちと競争を展開する。
また、著者らはより広範な腫瘍学市場におけるコスト効果と精算可能な癌治療に対する競争に直面している。市販されている癌薬物療法は多種多様である。多くの場合、これらの薬物は治療効果を向上させるために併用される。我々の候補製品(承認されれば)は，これらの既存の薬剤や他の療法と競合する可能性があるが，最終的にこれらの療法と組み合わせて使用するか，またはこれらの療法の添付ファイルとして使用すれば，我々の候補製品はそれらと競合できない可能性がある。その中のいくつかの薬物はブランド薬物であり、特許保護され、他の薬物は模倣薬である。保険会社および他の第三者支払者は、非特許製品または特定のブランド製品の使用を奨励することも可能である。したがって、私たちが市場に進出することに成功した任意の候補製品が市場受け入れを獲得し、かなりの市場シェアを獲得することは挑戦をもたらす可能性がある。また，多くの会社が新たな腫瘍学的療法を開発しており，われわれの候補製品の臨床開発の進展に伴い，看護基準が何であるかは予測できない。
もし私たちの競争相手が私たちの現在または未来の候補製品よりも安全で、より効果的で、副作用がより少なく、管理が容易で、より安く、またはラベルがより有利な製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。私たちの競争相手はまた、私たちの製品のために得られた任意の承認よりも早くFDA、外国規制機関、または他のマーケティングまたは規制機関の承認を得ることができ、これは、私たちの競争相手が市場に参入できる前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。私たちのすべての候補製品の成功を影響する肝心な競争要素は、承認されれば、それらの治療効果、安全性、利便性、価格、模造薬の競争レベル及び政府とその他の第三者支払い者が精算できるかどうかであるかもしれない。
いずれの候補製品を商業化することができても，これらの製品は不利な定価法規，第三者精算やり方，医療改革措置の影響を受ける可能性があり，業務を損なうことになる。
新薬製品の発売審査、定価、カバー範囲と精算を管理する規定は国によって異なる。現在と未来の立法は承認要求を大幅に変更する可能性があり、これは追加のコストに関連し、承認の遅延を招く可能性がある。一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国で、定価審査期間はマーケティングまたは製品許可を承認した後から始まる。一部の国で精算或いは定価の承認を得るためには、私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。一部の外国市場では、処方薬の定価は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。そのため、特定の国/地域で候補製品のマーケティング承認を得ることができるかもしれませんが、その後、価格法規の制約を受けて、これらの法規は私たちの製品の商業発表を延期し、長い間延期し、販売することができます
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その国の製品です。不利な価格設定制限は、これらの候補製品が市場承認を得ても、1つ以上の候補製品への投資を回収する能力を阻害する可能性がある。
私たちが任意の候補製品を商業化することに成功した能力はまた、政府医療計画、個人健康保険会社、および他の組織を含む、これらの製品および関連治療の保証範囲にある程度依存し、十分な補償を第三者支払者から得るだろう。第三者支払者は彼らがどのような薬を支払い、清算水準を確立するかを決定する。アメリカでは，新薬精算に関する主な決定は通常CMSによって行われ，新薬がどの程度連邦医療保険下でカバーと精算されるかを決定する。個人支払者はよくあるが、いつもではなく、保険と補償に関するCMSの決定に従っている。
アメリカの医療業界と他の地域の主な傾向の一つはコストコントロールだ。第三者支払者は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。ますます多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。私たちが商業化しているどの製品も保険や精算を受けることができないかもしれません。あっても、精算レベルは満足できないかもしれません。精算は私たちが市場で承認された任意の候補製品の需要や価格に影響を及ぼすかもしれない。私たちの製品のために保証範囲と適切な精算を獲得して維持することは難しいかもしれません。私たちは、カバー範囲と精算または他の治療法に対する精算レベルを証明するために、高価な薬物経済学的研究を要求されるかもしれない。カバー範囲や十分な精算がない場合、あるいは精算が限られたレベルに限られている場合、マーケティングの承認を得た任意の候補製品を商業化することに成功しない可能性があります。
また、私たちは自分たちまたはパートナーと私たちの製品候補製品のためのいくつかの適応のセット診断テストを開発することができます。承認されると、私たちまたは私たちの協力者(ある場合)は、私たちの候補製品のために求められているカバー範囲と精算を除いて、これらのテストのカバー範囲と精算を個別に取得することを要求されます。私たちはまだ候補製品のためのセットの診断テストを開発していませんが、もし私たちが開発すれば、私たちの候補製品に適用されるのと同じ理由で、私たちが保険と十分な補償を受ける能力には大きな不確実性があります。
新たに承認された薬物については，保険獲得や精算にも重大な遅延が生じる可能性があり，保険範囲はFDAや米国以外の同様の規制機関がこの薬剤を承認する目的よりも限られている可能性がある。さらに、保険や精算を受ける資格があるということは、すべての場合に薬物の費用を支払うことを意味するのではなく、研究、開発、知的財産権、製造、販売、流通費用を含む私たちのコストを支払うことを意味するわけではない。もし適用されれば、新薬の一時精算レベルも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれないし、永久的にならないかもしれない。販売率は薬物の使用や臨床環境によって異なる可能性があり，すでに低コスト薬物のために設定された精算レベルに基づいている可能性があり，他のサービスの既存支払いにも組み込まれている可能性がある。医薬品の正味価格は、政府医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、米国価格よりも低い価格で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和によって低下する可能性がある。第三者支払者は，自分の精算政策を設定する際には通常Medicare保証政策と支払い制限に依存するが，Medicare確定以外にも，彼ら自身の方法や承認の流れがある.私たちが開発したどんな承認された製品に対しても、第三者支払者から保険と十分な販売率を迅速に得ることができません。これは、私たちの経営業績、製品の商業化に必要な資金を調達する能力、および私たちの全体的な財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負い、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限する可能性があります。
私たちは人体臨床試験で私たちの候補製品をテストすることに関連する製品責任暴露の固有のリスクに直面しており、私たちが開発可能な任意の製品を商業化すれば、私たちはより大きなリスクに直面するだろう。もし私たちが私たちの候補製品や製品にダメージを与えるいかなるクレームも成功的に自己弁護できなければ、私たちは重大な責任を招くだろう。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
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私たちが現在アメリカと他のいくつかの管轄地域に提供している製品責任保険は、私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれません。私たちが臨床試験を拡大したり、私たちの候補製品を商業化し始めるにつれて、私たちは私たちの保険カバー範囲を増やす必要があるかもしれません。保険範囲はますます高くなっています。私たちは可能などんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。成功した製品責任クレームや一連の私たちに対するクレームは、私たちの現金を減少させ、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
従業員の事務と私たちの運営に関するリスク
私たちの未来の成功は私たちの肝心な従業員の維持と合格者の誘致、維持と激励及び私たちの人力資本を管理する能力にかかっている。
私たちが競争の激しい生物技術と製薬業界の中で競争できるかどうかは、私たちが高い素質の管理、科学と医療人員を誘致、激励と維持できるかどうかにかかっている。私たちは、私たちの創始者で最高経営責任者のクリス·ワディ博士と、私たちの管理、科学、臨床チームの他の主要なメンバーの開発と管理の専門知識に高く依存しています。私たちは現在このような個人に重要な人物保険を提供していない。私たちは私たちの幹部と雇用協定を締結したが、彼らの誰もが私たちとの雇用関係をいつでも終わらせることができる。
近年、私たちの産業は高い流出率を経験している。競争の激しい製薬業における競争の能力は科学、臨床、監督管理、製造と管理技能と経験を持つ高技能と経験者の能力を吸引、維持と激励することに依存する。我々は大デラウェア州地区で業務を展開しており、この地域には他の製薬会社及び多くの学術と研究機関があり、また、行われている新冠肺炎疫病は会社の遠隔従業員を雇う意欲を増加させ、合格人材に対する激しい競争を招いている。薬企業間の限られた数量の合格人材に対する激しい競争のため、私たちは未来に合格した人材を引き付けることができないかもしれない。私たちと競争している多くの他の製薬会社はより多くの財務と他の資源、異なるリスク状況、そして私たちよりも長い業界の歴史を持っている。私たちの競争相手は、より高い報酬、より多様な機会、および/またはより良い職業昇進の機会を提供するかもしれない。これらすべての競争要因は、私たちが高素質の人材を誘致し、維持し続ける能力を制限する可能性があり、これは、私たちの候補製品の開発と商業化に成功し、現在の想定に沿って私たちの業務と運営を発展させる能力にマイナスの影響を与えるかもしれない。
私たちは私たちの開発と規制能力を拡大し、販売、マーケティング、流通能力を実施する可能性があると予想されているので、私たちは私たちの成長を管理することが困難になるかもしれません。これは私たちの運営を混乱させるかもしれません。
2022年9月30日現在、私たちは120人のフルタイム従業員を持っています。私たちは、特に臨床開発、臨床運営、製造、監督管理、および私たちの任意の候補製品がマーケティングの承認、販売、マーケティング、流通の面で、私たちの従業員の数と業務範囲が大幅に増加することを予想しています。私たちが予想している将来の成長を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの財務資源が限られているため、私たちの管理チームは、このような成長を期待している会社や開発販売、マーケティング、流通インフラの管理における経験が限られているため、私たちの業務の拡張を効果的に管理することができず、より多くの合格者を募集し、訓練することもできないかもしれません。私たちの業務の拡張は巨大なコストを招き、私たちの管理と業務発展資源を移転する可能性があります。
さらに、私たちは現在、予測可能な未来において、私たちの臨床試験およびPRRT 543、PRT 811、PRT 1419、PRT 2527、PRRT 3645およびPRRT 3789、または任意の未来の候補製品の製造に重大な責任を負うことを含む、主にいくつかの第三者契約組織、コンサルタント、およびコンサルタントに依存して特定のサービスを提供し続けるであろう。このような第三者契約組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスが継続することを保証することはできません
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必要があれば、すぐに私たちに連絡してください。あるいは私たちは合格した代替者を見つけることができます。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、またはサプライヤーまたはコンサルタントが提供するサービスの品質または正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、PRRT 543、PRT 811、PRT 1419、PRT 2527、PRT 3645、PRRT 3789、または任意の未来の製品候補製品の発売承認を得ることができないか、または他の方法で私たちの業務を推進することができないかもしれない。私たちは、私たちの既存のサプライヤーやコンサルタントを経済的に合理的な条件で適切に管理することができるか、または他の適任な外部サプライヤーとコンサルタントを見つけることができるか、または全くできないことを保証することはできません。
成長と拡大を効率的に管理できなければ、さらなる開発と商業化PRRT 543、PRT 811、PRT 1419、PRT 2527、PRT 3645、またはPRT 3789に必要なタスクを実行することに成功しない可能性があり、我々の研究、開発、商業化目標を達成できない可能性がある。
私たちの従業員、臨床試験研究者、CRO、CMO、コンサルタント、サプライヤー、および任意の潜在的な商業パートナーは、規制基準と要求を遵守しないこと、およびインサイダー取引を含む不正行為または他の不正活動に従事する可能性がある。
私たちは、従業員、臨床試験調査者、CRO、CMO、コンサルタント、サプライヤー、および任意の潜在的なビジネスパートナーの詐欺または他の不適切な行為のリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、意図的、無謀、および/または不注意な行為、または(I)FDA法規または真実、完全かつ正確な情報の報告を要求する法律を含むFDA法規または同様の外国規制機関の法規、(Ii)製造基準、(Iii)連邦および州の健康およびデータプライバシー、セキュリティ、詐欺および乱用、政府価格報告、透明性報告要件、ならびに米国および海外の他の医療保健法律法規、(Iv)セクハラおよび他の職場での不正行為、または(V)財務情報またはデータを真に、完全かつ正確に報告することを要求する法律を含む可能性がある。このような不正行為はまた臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは監督部門の制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。
我々は、すべての従業員に適用される行動基準および開示計画および他の適用可能な政策および手順を通過したが、常に従業員の不適切な行為を識別し、阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、Medicare、Medicaidおよび他の連邦医療保健計画、契約損害、名声損害、利益および将来の収益の減少、追加の誠実な報告と監督義務、および私たちの業務を削減または再構成することを含む、私たちの業務に重大な影響を与える可能性があり、いずれも私たちの業務の運営能力および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々の内部情報技術システム、または我々の第三者CRO、CMOまたは他のサプライヤー、請負業者またはコンサルタントのシステムは、障害またはセキュリティホール、ネットワーク攻撃、データ損失または漏洩、および他の中断を受ける可能性があり、これは、私たちの開発計画に重大な中断をもたらし、私たちの業務に関連する敏感な情報を危険にさらしたり、重要な情報へのアクセスを阻止したりして、私たちに責任を負わせたり、他の方法で私たちの業務に悪影響を与える可能性があります。
私たちはますます情報技術システム、インフラ、データに依存して私たちの業務を運営している。通常のビジネスプロセスでは、機密情報(知的財産権、独自のビジネス情報、および個人情報を含むがこれらに限定されない)を収集、格納、および送信する。重要なのは、私たちはこのような機密情報の機密性と完全性を維持するために、安全な方法でそうしなければならないということだ。私たちはまた私たちの運営要素を第三者に外注しているので、私たちは多くの第三者CRO、CMO、サプライヤー、他の請負業者、コンサルタントを管理しています。彼らは私たちの機密情報にアクセスすることができます。我々の内部情報技術システムやインフラも、自然災害、テロ、戦争、電気通信、電力故障の破壊を受けやすい。持続的な新冠肺炎流行中にあるクラウドベースのシステムに対する全世界の需要が大幅に増加したことによる任意の潜在的な中断を含むシステム故障または停止は、私たちがこれらの機能をタイムリーに実行する能力を危険にさらす可能性があり、これは、私たちの業務を展開する能力を損害したり、財務報告を延期したりする可能性がある。このような失敗は私たちの経営業績や財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、その規模および複雑さ、およびそれらが維持する機密情報量が増加していることを考慮すると、我々の内部情報技術システムおよび我々の第三者CRO、CMO、サプライヤーおよび他の請負業者およびコンサルタントのシステムは、サービス中断によって障害または他の破損または中断が生じやすい可能性がある
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システム障害、当社の従業員または第三者サービスプロバイダの事故、自然災害、テロ、戦争、電気通信および電気故障、ならびに当社の従業員、第三者CRO、CMO、サプライヤー、請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナーおよび/または他の第三者の不注意または故意の行動によるセキュリティホール、または悪意のある第三者のネットワーク攻撃(有害なマルウェアの配備、恐喝ソフトウェア、サービス拒否攻撃、社会工学および他の手段を含む)は、サービス信頼性に影響を与え、情報の機密性、完全性および可用性を脅かす可能性があり、私たちのシステムインフラを脅かす可能性があります。または、当社の第三者CRO、CMO、サプライヤー、および他の請負業者およびコンサルタントのデータ漏洩、またはデータ漏洩をもたらします。世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、強度と複雑性の増加に伴い、セキュリティホールや破壊のリスクは普遍的に増加し、特にコンピュータハッカー、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃或いはネットワーク侵入を介している。ますます多くの会社や個人のオンライン勤務や遠隔作業に伴い，行われている新冠肺炎の大流行は全体的に攻撃可能な攻撃面を増加させているため，ネットワークセキュリティ事件が発生する可能性のあるリスクや，このような事件のリスク緩和に対応する投資が増加している。たとえば，釣りや迷惑電子メールや流行している新冠肺炎を利用して自分の利益を図りたいハッカーによるソーシャルエンジニアリングの試みが増加している.私たちはすべての種類の安全脅威を予見できないかもしれないし、これらすべての安全脅威に対して効果的な予防措置を取ることができないかもしれない。サイバー犯罪者が使用する技術は常に変化し、起動時に識別される可能性があり、広範な出所から来る可能性がある, 外部サービスプロバイダ、組織犯罪支店、テロ組織や敵対する外国政府や機関などの外部団体が含まれる。任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータまたはアプリケーションまたは第三者CRO、CMO、プロバイダおよび他の請負業者およびコンサルタントのデータまたはアプリケーションを紛失または破損させ、または機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任および名声の損害を招く可能性があり、PRRT 543、PRT 811、PRRT 1419、PRT 2527、PRT 3645、PRRT 3789、または任意の未来の候補製品のさらなる開発および商業化が延期される可能性がある。臨床試験参加者の個人データの任意の漏洩、紛失或いは漏洩はまたHIPAAとアメリカの他の関連する州と連邦プライバシー法による民事罰金と処罰に直面させる可能性がある。重大なセキュリティホールや中断に関連するコストは巨大である可能性があり、このようなリスクに対して提供されるネットワークセキュリティ保険の制限を超える可能性がある。もし、我々の第三者CRO、CMO、サプライヤー、および他の請負業者およびコンサルタントの情報技術システムが中断またはセキュリティホールの影響を受ける場合、私たちは、このような第三者に対して十分な追跡権を提供することができない可能性があり、このようなイベントの影響を軽減するために大量の資源を費やし、将来のこのような事件の発生を防止するための保護措置を策定し、実施しなければならないかもしれない。
私たちはこれまでこのようなシステム障害、事故、またはセキュリティホールを経験しておらず、私たちのデータ保護努力と情報技術への投資は、将来このような事件が発生する可能性を低下させると信じていますが、私たちのデータ保護努力と情報技術への私たちの投資は、私たちのシステムの重大な故障、データ漏洩、侵入または第三者CRO、CMO、サプライヤーおよび他の請負業者およびコンサルタントの故障、または私たちの名声、業務、運営、または財務状況に重大な悪影響を与える可能性のある他のネットワークイベントを防止することを保証することはできません。例えば、このようなイベントが発生して私たちの運営中断を招いたり、第三者CRO、CMO、サプライヤー、他の請負業者、コンサルタントの運営中断を招いたりすると、私たちの計画が深刻に中断される可能性があり、私たちの候補製品の開発が延期される可能性があります。さらに、PRRT 543、PRRT 811、PRRT 1419、PRRT 2527、PRRT 3645、PRRT 3789、または任意の他の候補製品の臨床試験データの損失は、私たちの市場承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。さらに、我々の内部情報技術システムまたは第三者CRO、CMO、サプライヤーおよび他の請負業者およびコンサルタントのシステムが深刻に中断されているか、またはセキュリティホールは、財務、法律、商業および名声をもたらす可能性がある機密情報(商業秘密または他の知的財産権、専有業務情報および個人情報を含む)の損失、流用、および/または無許可アクセス、使用または開示、またはアクセスを阻止する可能性がある。例えば、私たちの臨床試験対象または従業員に関連する個人情報を含む、許可されていないアクセス、使用、または漏洩をもたらす任意のイベント, 私たちの名声を直接損なう可能性があり、連邦および/または州の違反通知法律と外国と同等の法律を遵守させ、是正行動を強制する可能性があり、そうでなければ、個人情報のプライバシーや安全を保護する法律および法規に基づいて責任を負うことになり、重大な法律や財務リスクおよび名声被害を招き、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
健康およびデータ保護法律法規を遵守しないことは、政府の法執行行動(民事または刑事罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。
私たちと任意の潜在的な協力者は、連邦、州、および外国のデータ保護法律および法規(すなわち、プライバシーおよびデータセキュリティに関する法律および法規)によって制約される可能性がある。アメリカでは、連邦健康情報プライバシー法、州データ漏洩通知法、州健康情報プライバシー法、連邦と州消費者保護法を含む多くの連邦と州法律法規がある例えば：連邦貿易委員会法第5条)によれば、健康に関する個人情報及びその他の個人情報の収集、使用、開示及び保護は、我々の業務又は我々の協力者の業務に適用される可能性がある。また，HIPAA(HITECH改訂)のプライバシーやセキュリティ要件に制約された第三者(臨床試験データを取得した研究機関を含む)から健康情報を取得することが可能である。事実とそれによります
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この場合、HIPAAによって許可されていない、または許可されていない方法で、HIPAAによってカバーされているエンティティによって維持されている個別に識別可能な健康情報を故意に取得、使用、または開示する場合、私たちは刑事罰を受ける可能性がある。
2016/679号法規を含む国際データ保護法は、米国国外で取得された健康関連情報や他の個人情報にも適用可能である。GDPRは2018年5月25日から施行された。GDPRはEUに新たなデータ保護要求を導入し、違反会社への潜在的な罰金は、最高2000万ユーロまたは世界の年収の4%に達する。この規則は個人資料の収集、使用及び開示について多くの新しい規定を加え、より厳格な関連同意及び資料当事者とその個人資料をどのように使用しなければならない資料を共有しなければならないかの規定、監督管理機関及び影響を受けた個人関連個人資料違反の責任、広範な新内部私隠管理義務、及び個人がその個人資料を尊重する上で権利を拡大する義務を含む例えば.，アクセス，訂正，およびそのデータを削除する権利).さらに、GDPRは、国境を越えたデータ転送の制限を含む。GDPRは個人データを処理する上での私たちの責任と責任を増加させ、新しいEUデータ保護ルールの遵守を確保するために追加的なメカニズムを構築する必要があるかもしれません。また、GDPRは、米国のような欧州経済圏(EEA)以外の国への個人データの移転を禁止しており、欧州委員会はこれらの国が十分なデータ保護を提供していないと考えている。スイスはまた似たような制限措置を取った。個人データをヨーロッパ経済地域やスイスから米国に移すことを可能にする法的メカニズムがあるにもかかわらず、これらのメカニズムは未解決の法的課題に直面しており、成功すれば、これらの挑戦はこれらのメカニズムを無効にし、ヨーロッパ以外のヨーロッパ人の個人データを処理する能力を制限し、私たちの業務に悪影響を与える可能性がある。例えば、2020年7月、欧州裁判所はEU-米国プライバシー盾の無効を宣言し、プライバシー盾に自己認証した会社がEUから米国に個人データを移転することを許可した。2020年8月10日、米国商務省と欧州委員会は、7月16日の裁判所の裁決を遵守するために、EU-米国プライバシーの盾の枠組みを強化する潜在性を評価するための新たな議論を発表した。裁判所は、拘束力のある会社ルールのような他のデータ転送機構の使用を支持しているが、このようなメカニズムを使用して米国にデータを送信することに対するいくつかの不確実性をもたらしている, 裁判所は，すべての場合，拘束力のある会社ルールのみに依存するだけでは必ずしも十分ではない可能性があることを明らかにした。現在，データ転送機構の使用状況を逐次評価するとともに，目的国が適用する法制度，特に適用される監督法や個人権利を考慮しなければならない.欧州データ保護委員会は、拘束力のある会社ルールのようなデータ転送機構を用いた国境を越えたデータ転送により高い負担をかけている2020年11月11日の裁判所の裁決について追加的な指導意見を発表した。このガイドラインを遵守するためには、欧州経済地域以外のデータの安全性をさらに強化するための追加の保障措置を実施する必要があるかもしれませんが、これは、私たちのコンプライアンスコストを増加させ、さらなる規制審査と責任に直面させ、私たちの業務に悪影響を与える可能性があります。私たちがPrivacy Shieldに依存している程度では、私たちは未来にそうすることができなくなり、これは私たちのコストと私たちのEUからの個人データを効率的に処理する能力を増加させるかもしれない。
しかも、イギリスの離脱はイギリスのデータ保護規制に不確実性をもたらした。特に、“2018年データ保護法”である“施行”と“GDPR”の補完である2018年5月23日に王立が承認され、現在イギリスで施行されているにもかかわらず、“GDPR”に基づいて、欧州経済地域からイギリスにデータを移行することが合法であるかどうかは不明である。2021年から連合王国はGDPR枠組み下の第三国となった。しかし、GDPRおよび適用されるEU加盟国およびイギリスプライバシー法によると、これらの法律を遵守するための任意の措置をとることで、責任、費用、コスト、および他の運営損失を招く可能性があります。
さらに、カリフォルニア州は最近“カリフォルニア消費者プライバシー法”(California Consumer Privacy Act、略称CCPA)を公布し、カリフォルニアの消費者のために新しいプライバシー権(CCPAで定義されているような)を創造し、消費者または家庭のある個人データを処理するエンティティにより多くのプライバシーとセキュリティ義務を加えた。CCPAは、カバーする会社が、そのような会社がデータを収集、使用、および共有する方法に関する新しい開示を消費者に提供し、これらの消費者に、特定の販売からの撤退または個人情報の移転を選択する新しい方法を提供し、消費者に追加の訴訟理由を提供することを要求する。CCPAは2020年1月1日に施行され、2020年7月1日にカリフォルニア州総検事によって強制執行され、2020年8月14日に施行される関連法規は、我々の業務活動に影響を与える可能性があり、個人データや保護された健康情報に関連して変化する規制環境における当社の業務の脆弱性を示している。また、2023年1月1日まで施行されたにもかかわらず、CCPAに基づいて拡張されたカリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)が2020年11月3日の選挙で可決された。CCPAは、カリフォルニア州住民に拡大されたプライバシー権を付与(CPRAも付与する)、彼らの個人情報の訂正、アクセス、および削除を要求する権利、特定の個人情報を共有しない権利を選択する権利、および彼らの個人情報がどのように処理されるかに関する詳細な情報を取得する権利を含む。CCPAとCPRAは違反行為に対する無制限民事処罰と，データ漏洩行為に対する個人訴権を規定しており，データ漏洩訴訟を増加させることが予想される。CCPAとCPRAは、特にデータ漏洩の場合、我々のコンプライアンスコストと潜在的な責任を増加させる可能性がある。また…, CCPAは米国で新しい連邦や州レベルのプライバシー立法に関する多くの提案を促しており，採択されれば，我々の潜在的な責任を増加させ，コンプライアンスコストを増加させ，我々の業務に悪影響を与える可能性がある.他の州も消費者プライバシーの厳格な規制を求めており、バージニア州とコロラド州は2021年に全面的なプライバシー立法に署名した。
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これらの法律(バージニア州消費者データ保護法とコロラド州プライバシー法)は2023年に施行され、他のいくつかの州立法機関はニューヨーク州やワシントン州の法律を含む類似の消費者プライバシー法の採択を積極的に検討している。
米国と国際データ保護法律法規を遵守することは、私たちがデータを収集、使用、開示する能力を制限し、または場合によってはいくつかの司法管轄区域で運営する能力に影響を与える契約でより重い義務を負うことを要求するかもしれない。米国および国際データ保護の法律および法規を遵守しないことは、政府の法執行行動(民事、刑事および行政処罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝を招く可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。また，我々または我々の潜在的協力者が情報を取得する臨床試験対象，およびこれらの情報を共有する提供者は，我々の情報の使用や開示能力を契約的に制限する可能性がある。私たちがプライバシー権を侵害していると主張し、データ保護法を遵守できなかったり、私たちの契約義務に違反したりして、私たちが責任を負わなくても、弁護の費用が高く、時間がかかり、否定的な宣伝を招き、私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちまたは私たちが依存している第三者は自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性と災害復旧計画は深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
わが社はデラウェア州にあります。洪水、火災、爆発、地震、極端な天気条件、医学的流行病などの任意の計画外事件、持続的な新冠肺炎疫病、電力不足、電気通信故障或いはその他の自然或いは人為的事故或いは事件を含むことにより、私たちは私たちの施設或いは私たちの第三者CMOの製造施設を十分に利用できなくなり、私たちの業務運営能力、特に日常運営能力に実質的かつ不利な影響を与え、私たちの財務と運営状況に重大なマイナス影響を与える可能性がある。例えば、私たちの業務は主にアメリカ東海岸に集中しており、ハリケーンや大雪のような不利な天気事件や自然災害は、私たちの業務の大部分に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。極端な気象条件や他の自然災害は、私たちの運営をさらに混乱させ、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また，気候変動が一般経済条件，特に製薬業に及ぼす長期的な影響は不明であり，既存の自然災害リスクを増加あるいは悪化させる可能性がある。自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、本部の全部または大部分を使用できなくなり、私たちの研究施設や第三者CMOの製造施設などの重要なインフラを破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは困難かもしれません。場合によっては不可能です, かなり長い間私たちの業務を続けましょう。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちのリスク管理政策の一部として、私たちは私たちの業務に適していると思うレベルに保険範囲を維持します。しかし、これらの施設で事故や事件が発生した場合、保険金額がどんな損害や損失を補うのに十分な保証はできません。もし私たちの施設や私たちの第三者CMOの製造施設が事故や事件または任意の他の理由で運転できない場合、たとえ短い時間であっても、私たちのいかなる研究開発プロジェクトも損害を受ける可能性があります。どの業務中断も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちに不利な税金法律または法規の変化は、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、または経営結果に大きな悪影響を及ぼすかもしれません。
新しい収入、販売、使用、または他の税金法律、法規、規則、法規または条例はいつでも公布される可能性があり、これは私たちの業務運営および財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、既存の税金法律、法規、規則、法規または条例は、私たちに解釈、変更、修正、または適用される可能性がある。例えば、“減税と雇用法案”は米国税法を多くの重大な改正を行った。米国国税局や他の税務機関が将来的に減税や雇用法案についての指導を提供することは私たちに影響を与える可能性があり、減税や雇用法案のいくつかの側面は将来の立法で廃止または改正される可能性がある。例えば、CARE法案は減税と雇用法案のいくつかの条項を修正する。また、各州が減税や雇用法案、CARE法案、または新たに公布された任意の連邦税収立法をどの程度遵守するかどうかは定かではない。会社税率の変化、私たちの業務に関連する繰延税純資産の現金化、外国収益の課税、減税と雇用法案、CARE法案または将来の改革立法による費用の控除は、私たちの繰延税金資産の価値に実質的な影響を与える可能性があり、重大な一次費用を招き、将来のアメリカ税費を増加させる可能性があります。
私たちの純営業損失の繰越と他の税務属性を使用する能力は限られているかもしれません。
私たちは歴史的に大きな損失を受けて、近い将来の利益を期待していませんし、私たちは永遠に利益を達成しないかもしれません。2017年12月31日までに開始された納税年度に発生した未使用損失は繰り越します
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将来の課税収入を相殺し、もしあれば、このような未使用の損失が満期になるまで。CARE法案により改正された減税と雇用法案によると、2017年12月31日以降の納税年度に発生した未使用の米国連邦純営業損失は満期にならず、無期限繰り越しとなる可能性があるが、このような連邦純営業損失(特に2020年12月31日以降の納税年度に生じる純営業損失)の2020年12月31日以降の納税年度における減税制限は今年度の課税収入の80%に制限されている。各州が減税や雇用法案やCARE法案をどの程度遵守するかは定かではない。さらに、もし私たちが“所有権変更”を経験したか、または経験した場合、私たちの現在および未来の未使用損失および他の税務属性は、1986年に改正された“国内税法”第382条および383条の制限を受ける可能性があり、“所有権変更”は、通常、特定の株主が3年以内に私たちの株式所有権(価値別)への変化が50ポイントを超えると定義される。私たちは、所有権変更が発生したかどうかを評価するために、まだ第382条の研究を完了していない、あるいは私たちの設立以来、このような研究の複雑さとコスト、および将来より多くの所有権変更がある可能性があるという事実から、複数回の所有権変更が発生したかどうかを評価する。したがって、2017年12月31日以降の課税年度に発生した純営業損失繰越は使用前に満期になる可能性がありますが、2017年12月31日以降の課税年度に発生した純営業損失繰越が2020年12月31日以降の課税年度に生じる純営業損失繰越の控除は限られている可能性があり、また、所有権変更を経験した場合(またはこれまでにこのような所有権変更を経験した場合), 私たちはすべての変動前の純営業損失の繰越とその他の変動前の税収項目の属性(例えば税収控除を研究する)を用いて、変動後の収入或いは税務項目を相殺する能力は限られている可能性がある。州税法の似たような規定はまた私たちが累積的な州税収属性を使用することを制限するのに適用されるかもしれない。また、州レベルでは、一定期間使用を一時停止したり、他の方法で純営業損失を制限したりする可能性があり、これは州の課税税を加速または永久的に増加させる可能性がある。したがって、私たちが利益を達成しても、私たちの純営業損失と他の税金属性の全部または大部分を使うことができないかもしれません。これは私たちの将来のキャッシュフローに悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちは戦略的取引に従事するかもしれません。これは私たちの流動性に影響を与え、私たちの費用を増加させ、私たちの経営陣に大きな妨害を与えるかもしれません。
私たちは、企業、事業または資産の買収、ならびに製品、候補製品または技術の外部許可または内部ライセンスのような戦略的取引を時々考慮するかもしれない。私たちが考慮する可能性のある他の潜在的な取引には、剥離、戦略パートナー関係、合弁企業、再編、資産剥離、業務合併と投資を含む様々な異なる商業計画が含まれる。このような取引は、私たちが非日常的または他の費用を発生させることを必要とする可能性があり、私たちの短期的または長期的な支出を増加させる可能性があり、重大な統合課題をもたらしたり、私たちの管理や業務を妨害したりする可能性があり、これは私たちの運営や財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、これらの取引は、多くの業務および財務リスクをもたらす可能性がある
私たちのポートフォリオは市場、利息、信用リスクの影響を受ける可能性があり、これらのリスクはその価値を低下させる可能性がある。
私たちの投資価値が低下する可能性があります。その理由は、金利上昇、私たちの商業通貨市場口座ポートフォリオに含まれる債券、その他の証券格付けの引き下げ、および世界金融市場の不安定さが、私たちのポートフォリオにおける証券の流動性を低下させたからです。また、可能な景気後退、上昇するインフレ、進行中の新冠肺炎の大流行はすでに行われており、世界の一部またはすべての国の金融市場に悪影響を与え続ける可能性がある。これらのすべての事件は、私たちのポートフォリオの帳簿価値を下げるために、あるいは私たちの買収コストよりも低い価格で投資を売却するために、私たちの記録費用を招く可能性がある。投資を分散させ、ポートフォリオ全体のリスク状況を継続的に監視することでこれらのリスクを低減しようとしているにもかかわらず、私たちの投資価値は低下する可能性がある。
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知的財産権に関するリスク
もし私たちが候補製品のために十分な特許保護を得ることができなければ、あるいは特許保護の範囲が十分でなければ、私たちの競争相手を含む第三者が私たちと類似または同じ製品を開発し、商業化する可能性があり、私たちの候補製品を商業化することに成功する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの成功は、米国および他の国/地域での特許保護を含む、私たちの業務に重要と考えられるノウハウを保護する能力に大きく依存しており、これらの特許保護は、PRRT 543、PRT 811、PRT 1419、PRT 2527、PRT 3645およびPRRT 3789およびその使用方法、関連技術、および他の私たちの業務に重要な発明をカバーすることを目的としている。特許保護に加えて、私たちは商業秘密に基づいて、私たちの業務が特許保護から保護されているか、あるいは特許保護に適さないと思う側面を保護します。もし私たちが私たちの知的財産権を十分に追求、獲得、維持、保護または実行しなければ、第三者は、私たちの競争相手を含めて、私たちが持つ可能性のあるいかなる競争優位性を侵食または否定する可能性があり、これは私たちの業務と利益を達成する能力を損なう可能性がある。
我々の特許地位を保護するために，我々は現在，我々の化合物の物質組成，そのような化合物を製造するプロセス，およびそのような化合物の治療における使用に関する特許出願を含む，我々の業務に重要と考えられる候補製品に関する特許出願を米国に提出している。また、PRT 543、PRT 811、PRT 1419、PRT 2527、PRT 3645、PRT 3789に関する特許出願を海外司法管轄区に提出した。
特許出願と承認過程は高価で、時間がかかり、複雑だ。私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストで、またはタイムリーに、またはすべての管轄区域で提出、起訴、および維持することができないかもしれない。私たちはまた私たちが現在求めている特許出願が任意の特定の管轄区域で特許として発行されるかどうかを予測することができない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.さらに、私たちが加入する可能性のある任意の将来の許可協定の条項によれば、私たちは、第三者から許可を得る技術を含む特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利がないかもしれない。したがって、このような特許と特許出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制的に実行されないかもしれない。
しかも、バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は一般的に高く不確実だ。これまで、米国または多くの外国司法管轄区域では、バイオテクノロジーおよび製薬特許によって許容される権利要件の広さに関する一致した政策は出現していない。米国特許商標局と外国特許庁が特許を付与する際に採用する基準は，常に統一的または予測可能ではない。また、生物·医薬製品特許権の決定は、一般に複雑な法律や事実問題に関連しており、これらの問題は近年、多くの訴訟のテーマとなってきている。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.したがって、どのような特許が発行されるか(あれば)、任意のそのような特許の広さ、発行された任意の特許が無効であることが発見されるか、実行不可能であるか、または第三者の脅威にさらされるかどうか、または発行された任意の特許が、競合技術および候補製品の商業化を効果的に阻止するかどうかを保証することはできない。現在の候補製品の様々な側面をカバーする特許出願を提出しているが、現在、PRT 543をカバーする4つの発表された米国特許は、2038年8月9日に満了する予定であり、PRT 811を含む3つの発行された米国特許は、2039年3月14日に満了する予定であり、PRT 1419をカバーする公開された米国特許は、2039年11月8日に満了する予定である。私たちはまだ私たちのすべての候補製品に特許を発行していない。
我々の係属中の特許出願は、少なくとも1つの特許がこのような出願から発行されるまで、そのような出願に必要な技術を実施する第三者に対して実行することはできない。他の特許性要件を満たすと仮定すると，現在，最初に特許出願を提出した者は通常特許を取得する権利がある。しかし、2013年3月16日までに、米国では、最初に発明者がこの特許を取得した。科学文献で発表された発見は往々にして実際の発見に遅れており、米国と他の司法管轄区の特許出願は通常、申請18ヶ月後に発表され、時には全く発表されないこともある。米国および他のほとんどの国/地域の特許出願は出願後しばらくは秘密であるため、一部の特許出願は発行前も秘密であり、私たちが最初に提出または発明した(2013年3月16日まで)私たちの候補品に関連する特許出願の会社であることは確認できない。さらに、私たちは、従業員、協力者、CRO、CMO、病院、独立治療センター、コンサルタント、独立請負業者、サプライヤー、コンサルタント、および他の第三者のような我々の研究開発成果にアクセスする権利のある秘密または特許可能な当事者と秘密および秘密協定を締結し、しかし、これらの当事者のいずれかが合意に違反し、特許出願を提出する前にこのような産出を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらす可能性がある。また、第三者が我々の候補製品または技術に関する特許出願を提出した場合、これらの候補製品または技術に対する私たち自身の特許権を得ることができない可能性がある。
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さらに、特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではないため、私たちの特許または係属中の特許出願は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。例えば、私たちは、米国または他の場所で第三者による既存技術の発行前に提出されるか、または許可後の審査手続き、異議、派生、撤回、審査撤回、当事者審査または介入手続きに参加し、私たちの特許権または他の人の特許権に挑戦することができる。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、私たちの特許権の範囲を縮小したり、無効にしたりして、第三者が私たちの技術または製品を商業化し、私たちに支払うことなく、または第三者の権利を侵害することなく製品を製造または商業化することができなくなることを可能にする可能性があります。さらに、私たちは、発明の優先権を決定するために、米国特許商標局が発表した干渉プログラムに参加しなければならないか、または特許付与後の挑戦手順において、例えば、外国特許庁の反対意見において、発明優先権または他の特許可能な特徴に挑戦しなければならない可能性がある。このような挑戦は、独占性の喪失または私たちの特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または私たちの技術および製品の特許保護期間を制限する可能性がある。このような挑戦は大きなコストを招く可能性もあり、最終的な結果が私たちに有利であっても、私たちの科学者や経営陣が多くの時間を費やす必要がある。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果及び見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
また、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの知的財産権は他の人たちが私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。しかも、私たちのいくつかの特許と特許出願は未来に第三者と共同で所有するかもしれない。もし私たちがこのような特許または特許出願における第三者共同所有者の権利の独占的な許可を得ることができない場合、これらの共通所有者は、私たちの競争相手を含む他の第三者に権利を許可することができ、私たちの競争相手は競争製品および技術を販売することができる。さらに、私たちは、第三者に対してそのような特許を強制的に実行するために、私たちの特許のどのような共通所有者の協力も必要とするかもしれませんが、そのような協力は私たちに提供されないかもしれません。上記のいずれも、我々の競争地位、業務、財務状況、経営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの未決および将来の特許出願は、私たちの候補製品の全部または一部を保護するために、または他社が競争製品を商業化することを効果的に阻止するために、特許の発行を招くことができないかもしれない。米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。しかも、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれない。例えば，欧州特許法は米国法よりも人体治療法に対する特許性制限が多い。
私たちの特許出願が特許の形で発表されても、それらの発表形態は私たちに何の意味のある保護を提供してくれず、競争相手や他の第三者が私たちと競争することを阻止したり、他の方法で私たちにどんな競争優位性を提供してくれたりしないだろう。また、特許出願において要求されるカバー範囲は、特許発行前に大幅に縮小することができ、その範囲は、特許発行後に再解釈することができる。したがって、私たちは私たちの候補製品が効果的で強制的に実行可能な特許によって保護されているか、または引き続き保護されているかどうか分からない。我々の競争相手および他の第三者は、非侵害的に類似または代替技術または製品を開発することによって、私たちの特許を回避することができるかもしれない。私たちの競争相手や他の第三者もまた彼ら自身の製品の販売を承認することを求めるかもしれません。これらの製品は私たちの製品と似ているか、あるいは他の面で私たちの製品と競争しています。代替的に、私たちの競争相手または他の第三者は、簡略化された新薬出願またはANDAをFDAに提出することによって、またはFDCA第505(B)(2)条の新薬出願に従って、任意の承認された製品の模倣薬バージョンまたは“後続”バージョンの販売を求めることができ、その間、彼らは、私たちが所有する特許が無効であり、強制的に実行できない、または侵害されていないと主張することができる。この場合、私たちは訴訟を提起することによって特許侵害を告発することを含む、私たちの特許を擁護したり維持したりする必要があるかもしれない。このような訴訟のいずれにおいても、裁判所または他の管轄権を有する機関は、私たちの特許が無効または強制執行できないこと、または私たちの競争相手が非侵害的な方法で競争していることを発見するかもしれない。したがって、私たちが効果的かつ強制的に実行可能な特許を持っていても、これらの特許は、私たちのビジネス目標を達成するのに十分な競争製品またはプロセスを保護することができない可能性がある。上記のいずれもわれわれの競争地位、業務、財務状況、および経営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある, 将来性を持っています
さらに、将来の特許は、1つまたは複数の第三者の権利によって保持される可能性がある。例えば、将来の特許権または技術を生成する研究が将来の部分で米国政府によって援助される場合、政府は、政府が発明を使用することを許可すること、または政府が非商業目的のために発明を使用することを許可することを含む、任意の生成された特許および技術に対していくつかの権利を有することができる。もしアメリカ政府がその後このような権利を行使することを決定すれば、私たちをその請負業者として雇う必要はない。これらの権利はまた、政府が第三者に私たちの機密情報を開示し、第三者が私たちが許可した技術を使用または許可する先行権を行使することを可能にする可能性がある。政府が行動する必要があると考えていれば、政府が助成する技術の実用化が実現できなかったため、健康や安全問題を軽減するための行動を取らなければならないため、政府もデモの権利を行使することができる
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連邦法規の要求を満たすために、あるいはアメリカの産業を優先する必要がある。さらに、このような政府によって援助された発明に対する私たちの権利は、このような発明を体現する製品を米国で製造するいくつかの要件によって制約される可能性がある。政府の上述した所有権のいかなる行使も、私たちの競争地位、業務、財務状況、経営結果、見通しを損なう可能性がある。
米国や他の管轄地域の特許法の変化は，特許の全体的な価値を低下させ，製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他の製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存する。製薬業で特許を取得·実施することは技術的複雑性と法律的複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、本質的に不確実である。米国特許法または特許法解釈の変化は、特許出願をめぐる起訴および発行された特許の実行または弁護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。2011年9月に法律となった“ライシー·スミス米国発明法”や“ライシー·スミス法案”に署名することを含む米国や他の国の最近の特許改革立法は、これらの不確実性やコストを増加させる可能性がある。“ライシー·スミス法案”は米国特許法を多くの重大な改正を行った。これらの条項は、特許出願起訴方式に影響を与える条項を含み、既存技術を再定義し、競争相手に特許の有効性に挑戦するために、より効果的かつ費用効果的な方法を提供する。例えば、ライシー·スミス法案は、第三者が特許訴訟中に米国特許商標局に既存技術を提出することを可能にし、米国特許商標局が、ライセンス後のプログラム(ライセンス後審査、当事者間の審査、および派生プログラムを含む)を実施することによって、特許有効性の追加プログラムを攻撃することを可能にする。また、“ライシー·スミス法案”は、米国の特許制度を“先発明”制度から“先出願特許制度”に変換し、このような制度の下で、他の特許性要件を満たしていれば、最初に特許出願を提出した発明者は、要求された発明が第三者が最初に発明したものであるか否かにかかわらず、1つの発明の特許を取得する権利がある。しかし、最初の報告書の条項は2013年3月16日まで施行されなかった。今のところ何なのかわからないが，もしあれば, Leahy-Smith法案は私たちの業務運営に影響を及ぼすだろう。しかし、Leahy-Smith法案およびその実施は、私たちの発明が特許保護を得ることをより難しくし、私たちまたは私たちの未来のパートナーをめぐる特許出願の起訴を増加させ、私たちまたは私たちの未来のパートナーによって発行される特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しを損なう可能性がある。
また，生物製品や薬品の開発や商業化における会社の特許地位は特に不確定である。近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかを決定している。この一連の事件は特許取得後の有効性と実行可能性の面で不確実性をもたらしている。また，最近では米国や他の国の特許法のより多くの改正が提案されており，採択されれば，我々のノウハウを実行する能力に影響を与える可能性がある。米国議会、米国裁判所、米国特許商標局、および他の国の関連立法機関の将来の行動によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、私たちの既存の特許の組み合わせに大きな悪影響を与え、新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と私たちが将来獲得する可能性のある特許を強制的に執行する能力を弱める可能性がある。
私たちは私たちの特許や他の知的財産権を保護または実行するために訴訟や行政紛争に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手および他の第三者は、私たちの特許、商標、著作権、商業秘密、または他の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害する可能性がある。権利侵害、流用、または他の違反に対抗するために、私たちは、費用がかかり、時間がかかる可能性があり、私たちの管理職、業務員、科学者の時間と注意を分散させる権利侵害、流用、または他の違反行為のクレームを要求されるかもしれません。しかも、このような訴訟手続きで、私たちの多くの相手は私たちよりも多くの資源を投入してこのような法的行動を起訴する能力があるかもしれない。
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私たちの特許が無効であるか実行できないか、または両方があると主張することに加えて、私たちが侵害、流用、または他の方法で彼らの特許または他の知的財産権を侵害したと主張するように、これらの当事者たちに反訴を促す可能性がある。米国の特許訴訟では，主張された特許の有効性，実行可能性，あるいは範囲を疑問視する反訴が日常的である。同様に、第三者は私たちに法的訴訟を提起することができ、私たちのいくつかの知的財産権が侵害されていない、無効、または強制的に実行できないことを宣言することを要求することができる。このような訴訟の結果は一般的に予測できない。
いかなる特許侵害訴訟においても、裁判所は私たちの特許の全部または一部が無効または強制的に執行できないと判断する可能性があり、私たちは他の当事者が論争のある発明を使用することを阻止する権利がない。もう一つのリスクは、これらの特許の有効性が支持されても、裁判所がその特許の権利要件を偏狭に解釈するか、または私たちの特許権利要件がこの発明を含まないことを理由に、私たちが他方の論争のある発明の使用を阻止する権利がないと判断することである。我々の特許に関連する訴訟または訴訟における不利な結果は、これらの当事者または他の競争相手に対して私たちの特許を主張する能力を制限し、第三者が類似または競合製品を製造および販売する能力を制限または排除する可能性がある。もし被告が勝訴した場合、法律は私たちの特許が無効または強制執行できないと断言し、私たちの候補製品のうちの1つをカバーし、私たちはその候補製品をカバーする特許保護の少なくとも一部、さらにはすべてを失う可能性がある。競合薬はまた、私たちの特許カバー範囲に存在しないか、または同様に強力な他の国/地域で販売される可能性がある。もし私たちが外国特許訴訟で敗訴したら、私たちが競争相手の特許を侵害したと主張すれば、私たちは1つ以上の外国で私たちの薬を販売することを阻止されるかもしれない。これらの状況のいずれも、私たちの競争業務の地位、業務の見通し、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。同様に、私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は、私たちが主張する商標が無効または強制執行できないと判断するか、または商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を有することを主張するかもしれない。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされるかもしれない。
侵害行為が成立したと認定しても，裁判所はさらなる侵害活動に禁止令を付与せず，金銭賠償のみを決定する可能性があり，十分な救済措置ではない可能性もある。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、私たちのいくつかの機密情報は訴訟中に開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たち普通株の株価に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、このような侵害クレームを提起し、追及するのに十分な財政的または他の資源があることは保証されず、これらのクレームは通常数年続いて解決される。たとえ私たちが最終的に勝訴しても、このような訴訟の金銭的代価と私たちの経営陣と科学者の注意の移動は、私たちが訴訟から得たいかなる利益を超えるかもしれない。
また，第三者は米国の行政機関や外国当局に無効または実行不可能なクレームを出すことも可能であり，訴訟範囲外でも同様である.これらのメカニズムには，再審査，当事者間の審査，付与後の審査，介入手続き，派生手続，外国司法管轄区における同等の手続きが含まれている(例えば：，手続きに反対する).このような訴訟は、私たちの候補製品をカバーして保護しないように、私たちの特許を撤回、キャンセル、または修正することをもたらす可能性がある。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。有効性を疑問視する理由は、新規性、明確性、使用不可能性、または書面記述の欠如を含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たすことができなかったと言われている可能性がある。主張を実行できない理由は，特許訴訟に関連する者が特許訴訟中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った陳述をしたりすることである可能性がある.例えば、私たちの特許の有効性については、私たち、私たちの許可者、私たちの特許弁護士、特許審査員が起訴中に知らなかった無効な以前の技術を確認することはできません。さらに、私たちが知っているが、私たちの現在または未来の特許に関連する既存技術が存在する可能性があるが、これは私たちの特許を無効にする可能性がある。第三者が法的に無効または強制執行できないと主張した場合、私たちは1つまたは複数の候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失う可能性がある。このような特許保護の喪失は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権と固有の権利を効果的に保護または実行することができないかもしれない。
世界のすべての国で私たちの候補製品の申請、起訴、特許保護の費用は目を引くほど高く、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護できないかもしれない。特許可能な要求は特定の国では、特に発展途上国では異なる可能性がある。しかも、未来の任意の知的財産権許可協定は常に世界的な権利を含むわけではないかもしれない。したがって、競争相手および他の第三者は、私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して彼ら自身の製品を開発し、さらに他の侵害製品を特許保護を受けることができる地域に輸出するかもしれないが、これらの地域では、特許法執行力は米国に及ばず、私たちは特許侵害活動を阻止する能力が不足している可能性がある。これらは
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製品は、私たちの特許権のない地域および司法管轄区域で私たちの製品と競争しているかもしれません、または将来の任意の特許主張または他の知的財産権または独自の権利は、私たちと競争する司法管轄区を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、私たちの知的財産権と所有権を保護して実行する能力は、外国の知的財産権法の意外な変化の悪影響を受ける可能性がある。また、米国やヨーロッパ以外のいくつかの国の法律は知的財産権の保護の程度は米国や欧州の法律よりも劣る。ある外国司法管轄区では、多くの会社が知的財産権と独自の権利を保護し、守る上で重大な問題に直面している。例えば、インド、中国、および他の発展途上国を含むいくつかの国の法律制度は、特許および他の知的財産権または独自権利の実行に賛成せず、特にバイオテクノロジー製品に関連する特許および他の知的財産権または独自権利の実行を阻止することは、私たちの特許または他の知的財産権または独自権利の侵害、流用または他の侵害を阻止することを困難にする可能性がある。例えば、多くの外国国には強制許可法があり、これらの法律によると、特許権者は第三者に許可を付与しなければならない。したがって、私たちはアメリカとヨーロッパ以外のいくつかの国で第三者が私たちの発明を実施することを阻止できないかもしれない。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちが第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を与えることを余儀なくされた場合、私たちの競争地位は損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性は不利な影響を受ける可能性がある。私たちの知的財産権と独自の権利の法的手続きは、成功するかどうかにかかわらず、外国の管轄区域で強制的に執行される, 大量のコストを招き、私たちの努力と資源を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があり、私たちの特許、商標または他の知的財産権と固有の権利を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。また、主要市場で私たちの製品のために知的財産権や独自の権利を保護しようとしていますが、製品を販売したいすべての司法管轄区域で同様の努力を開始または維持できることを確実にすることはできません。したがって、このような国で私たちの知的財産権と所有権を保護するための私たちの努力は十分ではないかもしれない。
もし私たちが第三者の知的財産権または独自の権利を侵害、流用、または他の方法で侵害した場合、このような訴訟または紛争は、費用が高く、時間がかかり、私たちの候補製品の開発または商業化を阻止または延期する可能性がある。
私たちのビジネス成功は、当社の候補製品を開発、製造、マーケティング、および販売し、第三者の知的財産権および他の固有の権利を侵害、流用、または他の方法で侵害することなく、当社の独自技術を使用する能力にある程度依存します。任意の第三者特許、特許出願、または他の固有の権利が、私たちの候補製品または任意の関連するセット診断またはその構成、使用方法または製造をカバーしていることが発見された場合、私たちは損害賠償の支払いを要求される可能性があり、これは巨大である可能性があり、私たちは私たちの候補製品を自由に製造またはマーケティングすることができないか、または許可を得ずにそうすることはできず、許可は商業的に合理的な条項で提供されないかもしれない、または全くないかもしれない。
私たちは将来、私たちの候補製品と私たちが業務で使用する技術に関連する知的財産権または独占権の対抗性訴訟または訴訟に参加または脅威になるかもしれない。私たちの競争相手や他の第三者は私たちに侵害請求をするかもしれません。私たちの候補製品は彼らの特許によって保護されていると主張します。私たちは私たちが既存の特許を侵害していないことを確認することもできないし、私たちが未来に付与される可能性のある特許を侵害しないと確信できない。さらに、特許出願は、発行されるまでに数年かかる可能性があり、提出後18ヶ月以上秘密にされている可能性があり、特許声明は、発行前に修正することができるので、処理中の出願が、発行された特許が、私たちの候補製品の製造、使用、または販売によって侵害される可能性がある可能性がある。もし特許所有者が私たちの候補製品がその特許権を侵害したと思っていれば、私たちの技術が特許保護を受けても、特許所有者は私たちを起訴する可能性がある。また、私たちは非執行実体の特許侵害請求に直面する可能性があり、これらの実体は関連する薬品収入がないため、私たち自身の特許の組み合わせは彼らに抑止力がないかもしれない。
バイオテクノロジーや製薬業界には大量の知的財産権訴訟があり、私たちは、米国特許商標局への妨害訴訟を含む、私たちの候補製品に関連する知的財産権または専有権訴訟または他の対抗性訴訟の一方または脅威になる可能性がある。第三者は、既存または将来の知的財産権または独自の権利に基づいて、私たちに侵害、流用、または他のクレームを提起することができる。知的財産権訴訟や他の紛争の結果は不確定要因の影響を受けており，これらの不確定要因は事前に十分に定量化できない。製薬およびバイオテクノロジー産業は大量の特許を生成しており、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの製品または使用または製品を製造する方法をカバーしているのかを常に明らかにしていないかもしれない。特許のカバー面は裁判所の解釈にかかっており、解釈は常に統一されているわけではない。もし私たちが特許を申請したら
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権利侵害が存在する場合、私たちは私たちの候補製品、製品または使用方法、製造または他の適用活動が関連特許を侵害していないという特許声明、またはその特許宣言が無効または実行不可能であることを証明する必要があり、私たちはこれに成功できないかもしれない。しかし、無効であるか強制できないかを証明することは難しい。例えば，米国では，無効性を証明するためには，発行された特許の有効性の推定を覆すために，明確で納得できる証拠を提示する必要がある.第三者の知的財産権主張に法的根拠がないと考えても，裁判所が侵害，有効性あるいは実行可能性の問題で我々に有利な裁決を下す保証はない.私たちがこれらの訴訟で勝訴しても、私たちは巨額のコストを生む可能性があり、私たちの経営陣、商業、科学者の時間と注意力はこれらの訴訟に移されるかもしれません。これは私たちの業務と経営業績を深刻に損なう可能性があります。しかも、私たちはこのような行動を円満に達成するための十分な資源がないかもしれない。
もし私たちが第三者の知的財産権または独自の権利を侵害、流用、または他の方法で侵害することが発見された場合、私たちはそのような知的財産権または独自の権利が無効または実行不可能であることを成功的に証明できなかった場合、(裁判所命令による)開発、製造、または商業化侵害候補製品または製品の開発、製造、または商業化を停止させることを余儀なくされる可能性がある。代替的に、権利侵害技術を使用し、権利侵害候補製品の開発、製造、またはマーケティングを継続するために、第三者から許可を得る必要があるかもしれない。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。我々がこのような許可を得ることができても，我々の競争相手や他の第三者が我々に許可してくれた同じ技術にアクセスできるように非排他的条項で付与することができる.また、第三者特許権を故意に侵害していることが発覚した場合、3倍の損害賠償と弁護士費を含む重大な金銭損害に責任を負うと判断される可能性があります。権利侵害の発見は、候補製品を商業化することを阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に類似した負の影響を与える可能性があります。
私たちは、私たちの従業員やコンサルタントや私たちが彼らの知的財産権を流用したと主張したり、私たち自身の知的財産権の所有権を要求したりする第三者のクレームを受けるかもしれません。
私たちの従業員やコンサルタントの一部は、現在または以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われている。これらの従業員およびコンサルタントは、他の現在または以前の仕事に関連する専門権、秘密およびスポーツ禁止協定、または同様の協定に署名している可能性がある。私たちの従業員およびコンサルタントが私たちのために働いているときに他人の独自の情報やノウハウを使用しないことを確実にするために努力しているにもかかわらず、私たちまたはこれらの個人は、ビジネス秘密または他の固有情報を含む第三者の知的財産権を使用または開示しているという疑惑を受ける可能性がある。このようなクレームを弁護するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権や人員を失ったり、損害を受けたりする可能性がある。このような知的財産権は第三者に付与することができ、私たちは第三者から許可を得て、私たちの技術や製品を商業化する必要があるかもしれない。そのような許可は商業的に合理的な条項や根本的に存在しないかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、私たちの経営陣の注意を分散させる可能性がある。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす。
さらに、私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員、コンサルタント、および請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、私たちは実際に自分たちの知的財産権を構想したり開発したりすることができないかもしれません。これは、このような知的財産権の所有権について私たちにクレームをつけたり、私たちにクレームをつけたりする可能性があります。また，このようなプロトコルは自動的に実行されない可能性があるため，追加譲渡が実行されていない場合には，そのようなプロトコルに拘束された知的財産権は我々に譲渡できない可能性があり，そのような譲渡を得ることができない可能性がある.しかも、そのような合意は違反されるかもしれない。また、私たちは異なる学術機関と複数の賛助研究協定を締結し、私たちの主要な候補製品に触れた。その中のいくつかの学術機関は、その従業員やコンサルタントと知的財産権譲渡または同様の協定を締結していない可能性があり、これは、任意の知的財産権の所有権についてクレームを出したり、私たちにクレームを出したりする可能性がある。したがって、私たちは第三者に請求を強要されたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権とみなされていることを決定するために、私たちが提起したクレームを弁護することができます。もし私たちがこのようなクレームを起訴したり、弁護することができなければ、金銭的損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権を失う可能性があります。私たちがこのようなクレームを起訴または抗弁することに成功したとしても、訴訟は巨額の費用を招き、私たちの上級管理者や科学者の注意を分散させる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
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私たちの候補製品改善の権利は第三者が持っているかもしれない。
我々の候補製品をテストする過程で，我々は第三者と臨床試験を行うプロトコルを締結し，その中で，我々の候補製品の改善は一方が単独で所有することも可能であり，双方が共同で所有することも可能であると規定している。私たちの候補製品を商業化するか、または私たちの競争優位性を維持するためには、第三者独自のこのような改善の権利が必要であると判断した場合、これらの改善を使用して、候補製品の開発、製造、またはマーケティングを継続するためには、第三者の許可を得る必要があるかもしれない。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。我々がこのような許可を得ることができても，我々の競争相手や他の第三者が我々に許可してくれた同じ技術にアクセスできるように非排他的条項で付与することができる.商業的に合理的な条項で許可を得ることができない場合や、独占的な許可を得ることができない場合、候補製品を商業化することを阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。もし私たちが第三者と共同で所有する改善権が私たちの候補製品を商業化したり、私たちの競争優位性を維持するために必要だと判断すれば、私たちはその第三者から独占的な許可を得る必要があるかもしれない。もし私たちがこのような第三者共同所有者のこのような改善に対する興味の独占的な許可を得ることができない場合、これらの共通所有者は、私たちの競争相手を含む他の第三者に権利を許可することができ、私たちの競争相手は競争製品および技術を販売することができる。さらに、第三者に対してこのような知的財産権を強制的に実行するために、私たちの知的財産権の任意のこのような共同所有者の協力が必要かもしれません, このような協力は私たちに提供されないかもしれない。上記のいずれも、我々の競争地位、業務、財務状況、経営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの特許期間は製品に対する私たちの競争地位を保護するのに十分ではないかもしれない。
新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちが任意の候補製品のために獲得したFDA上場承認の時間、持続時間、および他の要因によると、私たちの1つ以上の米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復行動”または“ハッジ·ワックスマン修正案”に従って限られた特許期間を延長する資格がある可能性がある。私たちはアメリカで特許期間の延長を求めたいと思っていますが、もしあれば、特許を起訴している他の国でも延長を求めます。米国では，“ハッジ·ワックスマン修正案”は，特許期間を特許正常満了後最大5年間延長することを許可しており，承認された適応(または延長期間内に承認された任意の他の適応)に限られており，規制審査中に失われた特許期間の補償として，その間，スポンサーはその新製品を商業マーケティングすることができない。特許期間の延長は、製品が承認された日から14年の残り期間を超えてはならず、承認された薬物に適用される特許は1つの資格延長のみであり、承認された薬物、その使用方法、または製造方法に関する権利要件のみを延長することができ、特許が満了する前に延長出願を提出しなければならない。しかし、適用当局は、米国のFDAおよびUSPTO、および他の国/地域の任意の同等の規制機関を含み、私たちの特許がこのような延期の評価を行うことができるかどうかに同意しないかもしれないし、私たちの特許の延期の承認を拒否するか、または私たちが要求したよりも限られた延期を承認することができるかもしれない。例えば、私たちは延期を承認されないかもしれない, 試験段階又は監督審査過程において職務調査を行わず、適用の最終期限内に出願を提出しておらず、関連特許が満了する前に出願されていないか、又は適用要件を満たしていない。もし私たちが特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちが要求しているよりも短い場合、私たちの競争相手や他の第三者は、私たちの特許が満了した後に競争製品の承認を得て、私たちの臨床および臨床前のデータを参考にすることで、私たちの開発と臨床試験への投資を利用し、他の場合よりも早く彼らの製品を発売するかもしれない。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす。
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私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許庁が提出した様々なプログラム、書類、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
発行された特許の定期維持費、継続費、年会費、および様々な他の政府費用は、特許有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および外国の特許庁に支払われなければならない。米国特許商標局および外国特許庁は，特許出願過程において，いくつかのプログラム，文書，費用支払い，およびその他の要件を遵守することを要求している。将来、私たちは、ライセンスパートナーに依存して、これらの費用を米国および非米国の特許エージェントに支払い、将来の任意のライセンス特許および特許出願においてこれらの他の要求を遵守する可能性がある。適用規則によれば、滞納金の支払いまたは他の方法で過失を救済することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効を招き、関連する司法管轄区域の特許または特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある規定を遵守しないイベントは、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用を支払わなかったこと、および適切に合法化されず、正式な文書を提出することができなかったことを含むが、これらに限定されない。この場合、我々の競争相手および他の第三者は、同様または同じ技術製品で市場に参入する可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営業績、および見通しに重大な悪影響を及ぼすだろう。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの技術的価値は実質的な悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務は損害を受けるだろう。
私たちは、特許を出願することができない技術または商業秘密を保護するために、ノウハウおよび商業秘密保護および秘密プロトコルに依存して、または特許を出願しないことを選択する。私たちは、従業員、コンサルタント、独立請負業者、コンサルタント、CMO、CRO、病院、独立治療センター、サプライヤー、協力者、および他の第三者のような機密協定を締結することによって、私たちのビジネス秘密およびノウハウを保護することを求めています。私たちはまた従業員たちと特定のコンサルタントと秘密と発明または特許譲渡協定を締結した。しかし、私たちは私たちが私たちの商業秘密またはノウハウに接触した可能性があるか、または接触したすべての当事者とこのような合意に到達したことを保証することはできない。さらに、私たちの秘密保護協定および他の契約保護は、不正な開示、第三者侵害、または流用から私たちの知的財産権を保護するのに十分ではないかもしれません。私たちとこのような合意に署名したどちらもこの合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちはこのような違反について十分な救済措置を得ることができないかもしれない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。また、米国のいくつかの裁判所と一部の外国司法管轄区は商業秘密を保護することをあまり望んでいないか、または保護したくない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは第三者または彼らがそのような技術または情報を伝達することを阻止する権利がないだろう, このような技術や情報を利用して私たちと競争する。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者に漏洩されたり、競合他社または他の第三者によって独立して開発された場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは、私たちの業務および競争地位に実質的な損害を与える可能性があります。
知的財産権はすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
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これらの事件が発生すると、それらは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの普通株に関するリスクは
私たちの普通株の活発さと流動性取引市場は永遠に続かないかもしれない。したがって、買い取り価格や買い取り価格以上の価格で普通株を転売することができないかもしれません。
私たちの普通株の活発な取引市場は永遠に続かないかもしれない。私たちの普通株の時価は買い取り価格から下落するかもしれない。これらと他の要素のため、あなたが持っている普通株を買い取り価格以上の価格で転売することができないかもしれません。活発な市場の不足は株を売りたいときや合理的だと思う価格で株を売る能力を弱めるかもしれません。活発な市場の不足はまたあなたの株の公平な市場価値を下げるかもしれない。また、活発でない市場は、普通株を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性があり、戦略的協力を達成したり、私たちの普通株を対価格で会社や製品を買収する能力を弱める可能性があります。
私たちの四半期の経営業績は大幅に変動する可能性があり、あるいは投資家や証券アナリストの予想を下回る可能性があり、すべての状況は私たちの株価の変動や下落を招く可能性がある。
私たちの経営業績は四半期変動の影響を受けると予想されています。私たちの純損失と他の経営業績は様々な要素の影響を受けます
もし私たちの四半期の経営業績が投資家や証券アナリストの予想を下回れば、私たちの普通株の価格は大幅に低下する可能性がある。また、私たちの経営業績のどの四半期の変動も、私たちの普通株の価格を大幅に変動させる可能性があります。私たちの財務業績を四半期比較することは必ずしも意味があるわけではなく、私たちの将来の業績としての指標に依存すべきではないと考えられます。
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私たちの普通株の市場価格は非常に不安定になる可能性があり、これは私たちの普通株の購入者に大きな損失をもたらすかもしれない。
私たちが初めて株式公開(IPO)して以来、私たちの普通株の市場価格は非常に不安定になってきた。2021年9月30日から2022年9月30日まで、ナスダック世界ベスト市場の普通株の終値は1株4ドルから31.74ドルまで様々だ。私たちの普通株の市場価格は引き続き高度に変動し、様々な要素の広範な変動を受ける可能性があり、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできない。このような変動により、投資家は支払い価格または支払い以上の価格で普通株を売ることができない可能性がある。私たちの普通株の市場価格は、本四半期報告書の10-Q表のこの部分に記載されている他のリスクと以下の要素を含む多くの要素の影響を受けるかもしれない
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また、株式市場、特に製薬、生物製薬、バイオテクノロジー株式市場は、極端な価格と出来高変動を経験しており、これらの変動は発行者の経営業績に関係なく、あるいは比例しないことが多い。これらの広範な市場と業界要素は、私たちの実際の経営業績にかかわらず、私たちの普通株の市場価格を深刻に損なうかもしれない。本“リスク要因”部分に記載されたリスクを含む、上記の任意のリスクまたは任意の広範な他のリスクを達成することは、私たちの普通株の市場価格に重大かつ不利な影響を与える可能性がある。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っていて、株主が承認した事項に大きな統制を加えることができます。
2022年9月30日現在、当社の役員、取締役、5%以上の株主の実益所有者と、それぞれの関連会社の実益は、私たちの普通株の大きな部分を持っています。このグループの投票権は、彼らが持っている無投票権を普通株に転換する程度に増加する可能性がある。
この株主たちはこの所有権地位によって私たちを統制することができ、株主の承認を必要とするすべての事項を決定することができる。例えば、これらの株主は、取締役選挙を制御し、私たちの組織文書を修正したり、任意の合併、資産の売却、または他の重大な会社取引を承認することができます。これは、私たちの株主の一つとして、あなたの最適な利益に合致すると思うかもしれませんので、私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止することができます。このような株主の利益は常にあなたの利益や他の株主の利益と一致しているわけではないかもしれません。彼らの行動は彼らの最適な利益を促進するかもしれません。必ずしも他の株主の利益ではなく、彼らの普通株のためのプレミアムを求め、私たちの普通株の現行の市場価格に影響を与える可能性があります。
私たちの普通株式の二重株式構造は、あなたが会社の事務に影響を与える能力を制限し、特定の取引に対するあなたの可視性を制限するかもしれません。
私たちの普通株の二重株式構造はあなたが会社の事務に影響を与える能力を制限するかもしれません。私たちの普通株の保有者は1株当たり1票の投票権を持っていて、私たちが投票権を持っていない普通株の所有者は何の投票権もない。しかし、私たちが再記載した会社登録証明書に規定されている制限の下で、私たちの無投票権普通株の各株は、その所有者が書面で通知することによって、いつでも私たちの普通株に変換することができる。したがって、私たちが無投票権普通株の保有者が彼らの選択権を行使してこの転換を行えば、私たちの無投票権普通株以前の所有者の相対投票権を増加させる効果が生じ、それに応じて私たち普通株式保有者の投票権を低下させることができ、これはあなたが会社の事務に影響を与える能力を制限する可能性があります。例えば、2022年9月30日には、普通株は100%の投票権を持つが、投票権のない普通株の保有者がその全株式を普通株に変換すると、以前の普通株は76.2%の投票権を持ち、前に投票権のない普通株は23.8%の投票権を持つことになる。また、改正された1934年証券取引法第16(A)節又は取引法によれば、普通株及び無投票権普通株を有する株主総数は、我々普通株の10%以下であるが、わが普通株の10%以下であり、社内者の株主ではなく、無投票権普通株の取引による所有権変化を報告する必要がなく、取引法第16(B)節の短期運転利益条項の制約を受けない可能性もある。
私たちは“新興成長型会社”であり、“小さな報告会社”でもあり、新興成長型会社やより小さい報告会社に適用される報告要求を低減し、私たちの普通株の投資家に対する吸引力を低下させるかどうかを確定することはできません。
“雇用法案”の定義によると、私たちは“新興成長型会社”です。私たちが新興成長型企業であり続ける限り、(I)改正された2002年の“サバンズ-オックススリー法案”(Sarbanes-Oxley Act)第404条または“サバンズ-オックススリー法案”(Sarbanes-Oxley Act)の監査要求を遵守する必要がなく、(Ii)Form 10-K年次報告および当社の定期報告および委託書における役員報酬に関する開示義務を減少させ、(Iii)役員報酬と株主投票を免除する非拘束的株主諮問投票を行うことができる他の非新興成長型企業の上場企業に適用される様々な報告要件の免除を利用することができる
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以前に承認されていなかった金色のパラシュート支払いを承認します。また、新興成長型会社として、Form 10-Kの年報に2年間の監査財務諸表を提供するだけでよい。
2025年12月31日までに新興成長型企業になる可能性がありますが、“大型加速申告会社”とみなされると、前年6月30日までに非関連会社が保有する普通株式時価が7億ドル以上である場合や、それまでのどの年度であれば、年間総収入が12.35億ドル以上であれば、次の年12月31日から新興成長型企業ではなくなります。あるいは、もし私たちがこれまでのいずれか3年以内に10億ドルを超える転換不能債券を発行したら、この場合、私たちはもう新興成長型会社ではありません。私たちが新興成長型会社になる資格がなくなっても、私たちは“小さな報告会社”になる資格があるかもしれません。これは、私たちの収入が1.00億ドル未満である場合、サバンズ-オクスリ法案404条の監査役認証要件を遵守する必要がなく、Form 10-K年間報告および定期報告および委託書における役員報酬に関する開示義務を減らすことを含む多くの同じ開示要求を利用することができるようになります。私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存する可能性があるために私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場が出現する可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
雇用法案によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たな会計基準の採用や改正された会計基準の採用を延期することもできる。私たちはこの過渡期を延長する利点を利用することを選択した。したがって、私たちの財務諸表は、このような新しい会計基準または改訂された会計基準を遵守する会社の財務諸表と比較できない可能性がある。我々が“新興成長型企業”でなくなったり、証券法第7(A)(2)(B)条に規定されている免除の日を明確かつ撤回不可能に選択する前に、我々の財務諸表に適用され、上場企業と非上場企業に対して異なる発効日を有する新たなまたは改訂された会計基準が発行された場合には、非新興成長型企業が採用すべき日および最近発表された会計基準を採用する日を開示する。
私たちも“小さな報告会社”であり、これは前年6月30日現在、非関連会社が保有している私たちの株の時価総額が7.0億ドル未満であり、最近終了した会計年度では、私たちの年収が1.00億ドル未満であることを意味する。(I)非関連会社が保有するわが株の時価が2.5億ドル未満である場合、または(Ii)最近終了した会計年度中に、我々の年収が1.00億ドル未満であり、前年6月30日現在、非関連会社が保有する我が株の時価が7.00億ドル未満であれば、規模の小さい報告会社であり続ける可能性がある。もし私たちが小さな報告会社であれば、私たちがもう新興成長型会社ではない場合、私たちはより小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、小さな報告会社として、我々のForm 10-K年度報告書に最近2つの財政年度の監査財務諸表のみを公表することを選択する可能性があり、新興成長型企業と同様に、小さな報告会社は役員報酬に関する開示義務を減少させている。
私たちの定款書類やデラウェア州法律によると、反買収条項は私たちの買収を阻止または延期する可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止することができるかもしれない。
私たちが再記述した会社証明書と再記述の定款には、わが社の統制権変更を延期または阻止する可能性のある条項が含まれています。これらの規定は、我々の取締役会の現職メンバーが指名した取締役や他の会社の行動ではなく、株主が我々の経営陣を変動させることを含めて、株主を選挙することを困難にする可能性もある。これらの規定には
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また、デラウェア州会社法(DGCL)第203条は、わが社への支配権変更を阻止、延期、または阻止する可能性がある。第203条私たちと15%以上の普通株式を保有する者との間の合併、業務合併、その他の取引には、いくつかの制限が加えられている。
私たちの組織文書の独占法廷条項は、株主が司法法廷で、私たちまたは私たちの任意の取締役、上級管理者、または他の従業員と紛争することに有利だと思うクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、このようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。
我々が再記述した会社証明書の規定によると、デラウェア州衡平裁判所は、私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟、受託責任違反を主張する任意の訴訟、DGCL、私たちが再記載した会社証明書、または私たちが再記載した定款に基づいて私たちにクレームを提起する任意の訴訟、または内部事務原則に基づいて私たちにクレームを提起する任意の訴訟の独占裁判所である。この排他的裁判所条項は，取引法で規定されている義務や責任を実行するための訴訟には適用されない.しかし、排他的裁判所の規定によって列挙された1つまたは複数のカテゴリに属する訴訟に適用することができる。
このような裁判所条項の選択は、株主が司法裁判所において、私たちまたは私たちの任意の取締役、上級管理者、または他の従業員と紛争することに有利であると考えられるクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、このようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。代替的に、裁判所が、私たちが再記載した会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟において適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の司法管轄区域でこのような訴訟を解決することに関連する追加費用を生じる可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状態を損なう可能性がある。
証券法第22条は，連邦裁判所及び州裁判所は，証券法又はその下の規則及び条例に規定されている任意の義務又は責任を執行するために提出されたすべてのクレームに対して同時管轄権を有すると規定されている。私たちが再言及した付例規定は、法律によって許容される最大範囲で、アメリカ合衆国の連邦地域裁判所は、証券法または連邦フォーラム条項に基づいて提出された訴因の任意の苦情を解決するための独占的なフォーラムとなる。私たちが連邦フォーラムの規定を採択することを決定する前に、デラウェア州最高裁判所は、デラウェア州の法律によると、これらの規定は事実上有効であると判断した。連邦または州裁判所がデラウェア州最高裁判所の判決に従うこと、または特定の事件で連邦フォーラム条項を実行することを決定することは保証されないが、連邦フォーラム条項の適用は、私たちの株主が証券法を実行するために発生したいかなる義務または責任のために提起された訴訟は、州裁判所に提起することができず、連邦裁判所に提起しなければならないことを意味する。
取引法第27条は，連邦政府が取引法又はその下の規則及び条例を実行するために生じた任意の義務又は責任に対して提起されたすべてのクレームに対して排他的連邦管轄権を有すると規定されている。また，排他的裁判所条項も連邦裁判所条項も，取引法で規定されているいかなる義務や責任を実行するための訴訟にも適用されない.したがって、私たちの株主は、取引法またはその下の規則および条例によって生じる任意の義務または責任を強制的に執行するために、連邦裁判所に訴訟を提起しなければならない。
私たちの株主は連邦証券法とそれに基づいて公布された法規の遵守を放棄したとみなされないだろう。
任意の個人またはエンティティが、私たちの任意の証券の任意の権益を購入または他の方法で取得または保有することは、連邦フォーラム条項を含む、私たちの独占フォーラム条項を通知し、同意したとみなされなければならない。これらの条項は、株主が私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員との紛争について司法裁判所でクレームを提起する能力を制限する可能性があり、これは私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。
上場企業として、私たちの運営コストは引き続き増加し、私たちの経営陣は、新しいコンプライアンス措置やコーポレートガバナンス実践を実施するために多くの時間を投入する必要があるだろう。
上場企業として、特に新興成長型企業ではなくなった後、多くの法律、会計、その他の費用を発生させていきます。これらの費用は私たちが民間会社としては発生していません。サバンズ-オクスリ法案、ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダック世界選りすぐりの市場の上場要求及びその他の適用される証券規則と法規は上場企業に対して様々な要求を提出し、有効な開示、財務制御と会社管理やり方の確立と維持を含む。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入する必要があるだろう。さらに、私たちはこれらの規制が大幅に増加すると予想している
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私たちの法律と財政的コンプライアンス費用は、いくつかの活動をもっと時間と費用をもっと高くする。例えば、これらの規制は、取締役や上級管理者責任保険をより難しく、より高価に得ることができ、十分な保険範囲を維持するために多くの費用を発生させることが要求される可能性があると予想されます。私たちは、これらの要求に応答して生成される可能性のある追加コストの金額や時間を予測または推定することができない。これらの要求の影響は、私たちの取締役会、取締役会委員会、または役員に参加することをより難しくし、合格した人を引き付け、維持することを可能にするかもしれない。コストの増加は、他の業務分野のコストを下げる必要があるかもしれません。あるいは商業化すると、私たちの製品の価格を上げる必要があります。また，これらの規則や条例は異なる解釈を持つことが多く，特殊性に欠ける場合が多いため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。
私たちは予測可能な未来に私たちの株に現金配当金を支払わないと予想されているので、資本増加(あれば)があなたの唯一の収益源になるだろう。
私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益(もしあれば)を維持し、私たちの業務の成長と発展、運営、拡張に資金を提供し、予測可能な未来にいかなる現金配当金も発表または支払うことはないだろう。したがって、私たちの普通株の資本付加価値は(もしあれば)あなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう。
一般リスク因子
証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しない場合、または彼らが私たちの株に不利または誤った意見を発表した場合、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界または証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けるだろう。もし証券や業界アナリストが私たちの状況を報道し始めていなければ、私たちの普通株の取引価格はマイナスの影響を受ける可能性がある。もし私たちが証券や業界アナリストの報告を得たら、もし私たちのどのアナリストが私たち、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、あるいは私たちの株式表現に不利または誤った意見を発表した場合、あるいは私たちの臨床前研究、臨床試験、運営結果がアナリストの期待に達しなかったら、私たちの株価は下落するかもしれない。1人以上のそのようなアナリストが私たちへの報告を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちは金融市場で可視性を失う可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
適切かつ効果的な内部統制を維持できなければ、正確な財務諸表をタイムリーに作成する能力が損なわれる可能性がある。
私たちは“取引所法案”、“サバンズ-オキシリー法案”、ナスダックの世界的に精選された市場のルールと上場要求を守らなければならない。“サバンズ-オキシリー法”(Sarbanes-Oxley Act)は、私たちに効率的な開示制御と手続きと財務報告に対する内部統制を維持することを要求する。
“サバンズ-オキシリー法”第404(A)節の要求に基づき、経営陣がその年に提出されたForm 10-K年報で財務報告の内部統制に対する私たちの有効性を報告できるように、財務報告の内部統制のシステムおよびプロセス評価およびテストを行います。これは、私たちの会計·財務機能を拡大し、多くの管理努力を費やすために、多くの追加の専門費用と内部コストを負担することを要求する。
私たちの財政報告書に対する内部統制はすべてのミスと詐欺を阻止したり発見したりしないだろう。設計および動作がどんなに良好であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できず、保証制御システムの目標が実現される制御システム。すべての制御システムの固有の限界により，どの制御評価も誤りや不正による誤り陳述が発生しないことは絶対に保証されず，すべての制御問題や不正が発見されることは絶対に保証されない.
もし私たちがサバンズ-オキシリー法案404条の要求を適時に守ることができなければ、あるいは適切で効果的な内部統制を維持できなければ、私たちはタイムリーで正確な財務諸表を作成できないかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちの株式の市場価格は下落する可能性があり、私たちは私たちの普通株が上場している証券取引所、米国証券取引委員会、または他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性がある。
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私たちは証券訴訟の影響を受けるかもしれませんが、これは高価で、経営陣の注意をそらすかもしれません。
私たちの普通株の市場価格は変動するかもしれない。株式市場全体、特にナスダックとバイオ製薬会社は、極端な価格と出来高変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しない。過去に、株式市場の価格変動を経験した会社は証券集団訴訟の影響を受ける。私たちは未来にこのような訴訟の目標になるかもしれない。私たちに対する証券訴訟は巨額のコストを招き、私たちの経営陣の注意を他の業務から移す可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
項目2.未登録資産販売TY証券とその収益の使用。
株式証券の未登録販売
ない。
収益の使用
2020年第3四半期にIPOを完了し、1株19.00ドルのIPO価格で9，573，750株の普通株を売却した。初公開された全株式は、米国証券取引委員会が2020年9月24日に発効を発表したS-1表登録声明(第333-248628号文書)と、規則462(B)条に基づいて提出されたS-1表登録声明(第333-248628号文書)に基づいて証券法に基づいて登録されている。約1270万ドルの引受割引と手数料および約250万ドルの発売費用を差し引いた後，IPOから約1億666億ドルの純収益を得た。モルガン·スタンレー、ゴールドマン·サックス有限責任会社、米銀行証券が今回発行された共同簿記管理人と引受業者代表を務めている。IPOに関連するいかなる費用も、取締役、上級管理者、10%以上の任意の種類の持分証券を所有する者、またはそれらの共同会社または当社の連属会社に支払われていない。
2020年9月25日証券法第424(B)(4)条に米国証券取引委員会に提出された目論見書に記載されているように、我々が初めて公募して得られた資金の計画用途に大きな変化はない。
第3項.違約高級証券です。
ない。
プロジェクト4.地雷安全安全に開示する。
適用されません。
項目5.その他情報です。
ない。
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プロジェクト6.eXhibitです。
S-Kルール601項(本章229.601節)に要求される証拠物を提供する.
展示品 番号をつける |
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説明する |
表 |
書類番号. |
証拠品番号： |
展示品の届出日 |
同封のアーカイブ/提供 |
10.1 |
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Prelude Treeutics Inc.とCRISP Partners LLCは2022年8月8日にシングルテナント三網レンタルの第2回改正案を提出した |
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X |
31.1 |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
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X |
31.2 |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
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X |
32.1* |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
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X |
32.2* |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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X |
101.INS |
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XBRLインスタンスドキュメントを連結する |
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X |
101.衛生署署長 |
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インラインXBRL分類拡張アーキテクチャ文書. |
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X |
101.CAL |
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インラインXBRL分類拡張はリンクベース文書を計算する. |
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X |
101.DEF |
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XBRLソート拡張を連結してLinkbase文書を定義する. |
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X |
101.LAB |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する. |
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X |
101.価格 |
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XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメントを内部接続する. |
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X |
104 |
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表紙相互データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット) |
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X |
S-K条例第601(A)(5)項の規定により、一部の展示品及びこれらの展示品の付表は省略されている。登録者は、すべての漏れた展示品とスケジュールのコピーを米国証券取引委員会に提供することを要求しなければならない。
*本契約添付ファイル32.1および32.2で提供される証明は、本10-Qテーブルと共に提供されるものとみなされ、取引法第18条の目的について提出されたとみなされないか、またはこの条項の責任の制約を受けず、参照によって証券法または“取引法”の下のいずれの出願に組み込まれているともみなされてはならない.
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標札すきま
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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前奏治療会社 |
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日付：2022年11月14日 |
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差出人： |
/s/クリシュナ·ヴァディ |
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クリシュナ·ヴァディ博士 |
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最高経営責任者 |
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(首席行政主任) |
日付：2022年11月14日 |
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差出人： |
/s/Laurent Chardonnet |
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Laurent Chardonnet |
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首席財務官 |
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(首席会計主任) |
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