1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 識別番号) |
(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
クラスごとのタイトル |
取引 記号 |
各取引所名 それに登録されている | ||
| 大型加速ファイルサーバ | ☐ | ファイルマネージャを加速する | ☐ | |||
非加速 ファイルサーバ |
☒ | 規模の小さい報告会社 | ||||
| 新興成長型会社 | ||||||
カタログ
| 前向きに陳述する |
1 | |||
| 常用用語 |
2 | |||
| リスク要因をまとめる |
3 | |||
| 第1部 |
5 | |||
| 項目1.財務諸表 |
5 | |||
| 項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析 |
17 | |||
| プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示 |
24 | |||
| 項目4.制御とプログラム |
24 | |||
| 第II部 |
26 | |||
| 項目1.法的訴訟 |
26 | |||
| 第1 A項。リスク要因 |
26 | |||
| 項目6.展示品 |
57 |
i
前向きに陳述する
この報告書には危険と不確実な要素に関する前向きな陳述が含まれている。このような陳述は未来の時期、未来の事件、または私たちの未来の経営または財務計画または業績に関するものだ。本報告で使用する場合，“予想”，“信じる”，“継続”，“可能”，“見積もり”，“予想”，“予定”，“予測”，“目標”，“可能”，“可能”“目標を達成する、”“計画”、“可能”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“求める”、“提案”、“予定”または“会議する”および同様の表現は、前向き陳述を識別することを意図しているが、これらに限定されない
| • | 私たちの未来の財務と業務パフォーマンスは |
| • | 私たちの業務と製品候補のための戦略計画を立てます |
| • | 私たちが製品を開発したり商業化する能力は |
| • | 臨床試験と非臨床研究の予想結果と時間 |
| • | 私たちはバイエル許可協定条項を守る能力 |
| • | 私たちの競争相手や業界に関する発展と予測 |
| • | 他人の権利を侵害することなく知的財産権保護を獲得し、発展させ、維持する能力への期待 |
| • | 私たちは科学や管理者の能力を維持しています |
| • | 雇用法案に基づいて新興成長型企業になる時期への期待 |
| • | 私たちの将来の資本需要と利用可能な現金の十分性は、私たちが予想している現金滑走路と、これらの需要の時間と現金の源と使用を含む |
| • | 私たちのビジネスのために資金を得る能力は |
| • | 私たちの戦略的優先順位とコスト削減措置の影響 |
| • | 知られていて未知の訴訟と規制手続きの結果 |
| • | 私たちのビジネスや計画や機会 |
| • | 法律や法規の変更が適用される |
これらの陳述は、以下を含む、既知および未知のリスク、不確実性および仮説の影響を受けることができ、これらのリスク、不確実性および仮定は、以下を含む、前向き陳述における予測または示唆の結果とは大きく異なる実際の結果をもたらす可能性がある
| • | 前臨床試験や臨床試験に関連するリスクは内部許可 |
| • | 私たちの業務の導入と予想される業務のマイルストーンのスケジュールに関するリスク |
| • | 将来のビジネスモデルやビジネスモデルに対する私たちの予想される仮定は変わりました |
| • | 候補品を開発し製造し商業化する能力は |
| • | 一般経済、金融、法律、政治とビジネス状況、国内外の市場の変化 |
| • | 法律や法規の変更を適用する |
| • | 気候変動を含む自然災害の影響、及び健康大流行病及び流行病の影響を含むCOVID-19私たちの業務では |
| • | 私たちの製品市場の規模と成長潜在力とこれらの市場にサービスする能力は |
| • | 私たちが計画している製品に対する市場の受容度は |
| • | 現金資源の利用可能性、使用および十分性に関する私たちの計画および仮定に関するリスク |
| • | 私たちの資金調達能力は |
| • | 私たちの戦略的優先順位とコスト削減措置に関するリスク |
| • | 私たちの業務は、インフレおよびウクライナ戦争の影響を含む他の経済、商業、政治および/または競争要因の悪影響を受ける可能性がある |
| • | 本報告書は“リスク要因”の節に列挙された他のリスクと不確定要因と題する |
1
このような危険と不確実性を考慮して、あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけない
展望性陳述は多くのリスクと不確定要素の影響を受け、これらのリスクと不確定要素は実際の結果と予想との大きな違いを招く可能性がある。これらのリスクおよび不確定要因は、本報告項目1 Aで説明されたリスクを含むが、これらに限定されない。私たちがこの報告書で作ったこのような展望的な陳述はただ本報告書の日付までの状況を代表する。米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)の連邦証券法および規制には別の要求があるほか、私たちは、これに対する私たちの予想される任意の変化、または任意のそのような声明に基づくイベント、条件、または状況の任意の変化を反映するために、本明細書に含まれる任意の前向きな声明の任意の更新または修正を開示する義務を負わないことを明確に示す。しかし、2022年年次総会の最終依頼書、表年次報告書で行われた他の開示を検討すべきです10-K2021年12月31日までの年度·四半期報告書10-Q,現在の表の報告書と8-Kアメリカ証券取引委員会に申請を提出しました
あなたはこの報告書を完全に読んで、私たちの未来の実際の結果、活動レベルと業績、そして他の事件と状況が私たちが予想していたことと大きく違うかもしれないということを理解しなければならない。私たちはこのような警告声明を通じて私たちのすべての展望的声明を限定する
常用用語
文脈が別に説明されていない限り、本報告で言及されている“会社”、“Vincerx”、“私たち”、“私たち”および同様の用語は、Vincerx製薬会社(F/k/a Vincera Pharma，Inc.f/k/a LifeSci Acquisition Corp.)を意味する。その合併後の子会社。“LSAC”とは，LifeSci Acquisition Corp.すなわち業務統合(以下のように定義する)が完了する前の前身会社である.この報告書でよく使われる他の用語は、以下の通りです
| • | ADC“は、抗体-薬物結合体を意味する |
| • | “平価医療法案”とは，“医療·教育和解法案”によって改正された“患者保護·平価医療法案”のことである |
| • | “急性骨髄性白血病”とは急性骨髄性白血病のことである |
| • | “ANDA”とは，略した新薬申請のことである |
| • | “バイエル許可協定”とは、Legacy Vincera Pharma、バイエルAktiengesellschaftとバイエル知的財産権有限会社が2020年10月7日に署名した特定の許可協定を意味する |
| • | “生物製品ライセンス”とは、生物製品ライセンス申請を意味する |
| • | “BPCIA”シリーズは2009年の生物製品価格競争と革新法を指す |
| • | “企業合併”とは、合併協定に記載されている合併その他の取引を意味する |
| • | BTKi“はブルートンチロシンキナーゼ阻害剤を意味する |
| • | “付例”とは、私たちが改正して再記載した付則を意味する |
| • | “会社登録証明書”とは、私たちが2回目に修正し、再説明した改訂された登録証明書を意味する |
| • | CGMP“は現行の良好な製造規範を意味する |
| • | 慢性リンパ球性白血病とは、慢性リンパ球性白血病を意味する |
| • | “普通株”とは、私たちの普通株のことで、1株当たり0.0001ドルです |
| • | カンプトテシンとは喜樹塩基のことである |
| • | “ダブルス”DLBCLとはびまん性大のことですB細胞MYCとMYC転座を特徴とするリンパ腫BCL-2。 |
| • | “増発株式”とは、企業合併が終了した後、遺産所有者が合併合意によって取得する権利がある可能性のある普通株のある権利を意味する |
| • | “取引法”は改正された1934年の証券取引法を指す |
| • | FDAとは、米国食品医薬品局を意味する |
| • | “IND”とは，研究中の新薬申請を意味する |
| • | “雇用法案”とは、2012年の“私たちの企業創業法案をスタートさせる”ことです |
| • | KSPI“は、アクチン紡錘体タンパク質阻害剤を意味する |
2
| • | “遺産保持者”とは、企業合併直前のLegacy Vincera Pharmaの株主を指す |
| • | “Legacy Vincera Pharma”は業務合併が完了する前のVincera Pharma，Inc.であり、業務合併後にVNRX Corp.と改名する |
| • | “合併”とはSubとLegacy Vincera PharmaとLegacy Vincera Pharmaの合併を意味し、Legacy Vincera Pharmaはまだ存在する会社とLSACの完全子会社として引き続き存在し、合併は2020年12月23日に発生する |
| • | “合併協定”とは、LSAC、Merger Sub、Legacy Vincera PharmaとRaquel E.Izumiが遺産保持者の代表として、2020年9月25日に署名したいくつかの合併協定を意味する |
| • | “連結子会社”とは、LifeSciが合併子会社を買収することを意味し、同社はデラウェア州の会社であり、業務合併時にLSACの完全子会社である |
| • | メッセンジャーリボ核酸“は、メッセンジャーリボ核酸を意味する |
| • | “NDA”とは新薬申請のことである |
| • | “株式公開承認証”とは、最初にLSACの初公開時に発行された引受権証であり、2021年4月に償還される |
| • | “私募株式承認証”とは，LSACの初公募終了時にLifeSci Holdings LLCとRosedale Park，LLCに同時に発行される引受権証，および合併プロトコル第8.6節に基づいて発行される引受権証である |
| • | “P-TEFb/CDK 9”指陽性転写伸長因子β/細胞周期蛋白依存性キナーゼ9 |
| • | “証券法”とは、改正された1933年の証券法を指す |
| • | SMDC“は、小分子薬物結合体を意味する |
| • | “米国特許商標局”とは，米国特許商標局をいう |
| • | “株式認証協定”とは、LSACと大陸株譲渡と信託会社の間で2020年3月5日に締結されたある株式認証協定を意味する |
Vincerx®Vincerx Pharma®Vincerx WingsロゴデザインとCellTrapper™私たちの商標ですか登録商標ですか。本報告書はまた、それぞれの所有者に属する商標および商号を含むことができる
リスク要因をまとめる
私たちの業務は多くのリスクと不確実性の影響を受けており、これらのリスクと不確実性は、私たちが業務戦略を成功させる能力に影響を与え、私たちの財務業績に影響を与える可能性があります。本報告書のすべての情報、特に以下の主なリスクおよび本報告第1 A項“リスク要因”に記載されている他のすべての具体的な要因を詳細に考慮すべきである
| • | 私たちは現在のすべての候補製品に関連するコア知的財産権の権利を提供するためにバイエル許可協定に依存しており、この協定は私たちに巨額の支払いと他の義務を課している。もし私たちがベイヤ許可協定の下の義務を履行できなかった場合、ベイヤ株式会社(“バイエル”)は、合意に従って終了または他の救済措置を求める権利があり、ベイヤ許可プロトコルの下の重要な権利のいかなる終了または損失も、私たちがEnitociclib、VIP 943、VIP 924、VIP 236および現在の候補製品を開発し、商業化する能力に重大で不利な影響を与えるだろう |
| • | 私たちの臨床前開発、臨床試験、製造、サプライチェーンとその他の業務と業務活動、そして私たちと業務往来のある第三者の業務と業務活動は、私たちの契約メーカー、契約研究組織、託送人、臨床試験場所と他の人を含み、衛生大流行病と流行病の影響を受け続ける可能性があります新型肺炎です。 |
| • | われわれはわれわれの主要候補製品Enitociclibの成功に大きく依存しており，現在臨床試験が行われている。もし私たちが適時に開発を完成し、臨床試験を成功させ、承認を得て商業化できなければ、私たちの業務は損害を受けるだろう |
| • | 私たちの候補製品の開発は初期段階であり、私たちは私たちの候補製品の開発にタイムリーに成功し、それを商業化することができないかもしれません |
3
| • | 著者らはベイヤが提供した臨床試験データに部分的に依存してenitociclibの実行可能性を評価し、この臨床試験データはまだ著者ら或いはいかなる独立した第三者の検証を得ていない |
| • | 私たちの長期的な見通しはある程度発見、開発、製造と商業化のより多くの候補製品に依存し、これらの製品は開発中に失敗或いは遅延が発生し、それによってその商業生存能力に不利な影響を与える可能性がある |
| • | 早期臨床試験の結果は末期或いは他の臨床試験の結果を予測できない可能性がある |
| • | 著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の一時、“背線”と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証手続きの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある |
| • | 承認されても，我々の候補製品は医師，患者，医療支払者，医学界の他のビジネス成功に必要な人に十分な市場受容度を得ることができない可能性がある |
| • | もし私たちまたは私たちの戦略パートナーが開発した任意の候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちの収入は不利な影響を受ける可能性があり、私たちの業務は影響を受けるかもしれない |
| • | 私たちは激しい競争に直面しています。もし私たちの競争相手が私たちよりも早く技術や製品を開発して販売したり、私たちが開発した候補製品よりも効果的で、安全で、安いなら、私たちのビジネス機会は否定的な影響を受けるでしょう |
| • | 私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある |
| • | 私たちの業務には製品責任の重大なリスクがあり、十分な保険範囲を得ることができなければ、このような保証ができなければ、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります |
| • | 私たちが開発したすべての候補製品は不利な第三者の保証と清算のやり方と定価法規の制約を受けるかもしれません |
| • | 臨床試験は高価で、時間がかかり、登録とその他の遅延の影響を受けて、引き続き私たちの使用可能な資金を超える必要があるかもしれないが、私たちは私たちが現在臨床前と臨床開発段階にある任意の候補製品の開発、臨床試験と商業化を成功させるために十分な資金を集めることができるかどうかを確定することができない |
| • | 2022年6月、私たちは私たちの戦略計画に基づいていくつかの労働力とコスト削減措置を実施しましたが、これらの措置が私たちの業務に悪影響を与えない保証はありません |
| • | 会社として、私たちは発展の初期段階にあり、私たちの限られた運営歴史は、私たちの成功の能力を評価することを難しくするかもしれない |
| • | 私たちは設立以来純損失が続いており、予測可能な未来には引き続き顕著な純損失が予想される |
| • | 私たちは私たちの運営を支援するために多くの資金が必要だ。必要に応じて、または許容可能な条件下でそのような資金を集めることができない場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の研究および薬物開発計画または将来の商業化努力を延期、減少および/または廃止することを余儀なくされる可能性がある |
| • | バイエル許可協定は、重要なマイルストーンと特許権使用料を支払う義務があり、その中のいくつかは私たちの任意の候補製品が商業化される前にトリガされると規定している |
| • | 私たちはアメリカや外国の規制承認を得ることができないかもしれないので、私たちの候補製品を商業化できないかもしれません |
| • | 私たちが現在或いは未来の候補製品を単独で使用し、或いは他の承認された製品或いは研究中の新薬と連合使用する場合、不良事件、毒性或いはその他の不良副作用を招く可能性があり、それによって安全状況を招く可能性があり、監督管理部門の承認を阻害し、市場の受け入れを阻止し、その商業潜在力を制限し、或いは重大な負の結果を招く可能性がある |
4
第1項。 |
財務諸表 |
九月三十日 2022 |
十二月三十一日 2021 |
|||||||
(未監査) |
||||||||
| 資産 |
||||||||
| 流動資産： |
||||||||
| 現金と現金等価物 |
$ | $ | ||||||
| 制限現金 |
||||||||
| 短期有価証券 |
||||||||
| 前払い費用 |
||||||||
| その他流動資産 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 流動資産総額 |
||||||||
| 使用権 , n 宇宙人？ |
||||||||
| 財産·工場·設備·純価値 |
||||||||
| その他の資産 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 総資産 |
$ |
$ |
||||||
| |
|
|
|
|||||
| 負債と株主権益 |
||||||||
| 流動負債 |
||||||||
| 売掛金 |
$ | $ | ||||||
| 費用を計算する |
||||||||
| リース責任 |
||||||||
| 普通株式証券負債 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 流動負債総額 |
||||||||
| 賃貸負債、当期分を差し引く |
||||||||
| 他の非流動負債 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 総負債 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 引受金とその他の事項--付記7 |
||||||||
| 株主権益 |
||||||||
| 優先株、$ あるいは… 2022年9月30日と2021年12月31日までの未返済金 |
||||||||
| 普通株、$ |
||||||||
| その他の内容 支払い済み 資本 |
||||||||
| 累積的その他総合 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 赤字を累計する |
( |
) | ( |
) | ||||
| |
|
|
|
|||||
| 株主権益総額 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 総負債と株主権益 |
$ |
$ |
||||||
| |
|
|
|
|||||
次の3か月まで 九月三十日 |
以下の期日までの9か月 九月三十日 |
|||||||||||||||
2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
|||||||||||||
| 運営費用： |
||||||||||||||||
| 一般と行政 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 研究開発 |
||||||||||||||||
| 再編成する |
||||||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 総運営費 |
||||||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 運営損失 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| その他の収入(費用) |
||||||||||||||||
| 株式証負債の公正価値変動を認める |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||
| 利子収入 |
||||||||||||||||
| その他の収入(費用) |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| その他収入合計 |
( |
) | ||||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 純損失 |
( |
) |
( |
) |
( |
) |
( |
) | ||||||||
| その他の全面収益(損失)： |
||||||||||||||||
| 外貨換算純収益 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||
| 有価証券は純損失を実現していない |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 総合損失 |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) | ||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 普通株1株当たりの基本損失と償却後の純損失 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 |
||||||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
2022年9月30日までの3ヶ月 |
||||||||||||||||||||||||
普通株 |
その他の内容 実収資本 |
その他を累計する 全面的に 収入(損) |
積算 赤字.赤字 |
合計する 株主の 権益 |
||||||||||||||||||||
株 |
金額 |
|||||||||||||||||||||||
2022年7月1日現在の残高 |
$ |
$ |
$ |
$ |
( |
) |
$ |
|||||||||||||||||
株に基づく報酬 |
— | — | — | — | ||||||||||||||||||||
累積並進調整 |
— | — | — | — | ||||||||||||||||||||
有価証券は赤字を実現していない |
— | — | — | ( |
) | — | ( |
) | ||||||||||||||||
純損失 |
— | — | — | — | ( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||
2022年9月30日までの残高 |
$ |
$ |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|||||||||||||||
2022年9月30日までの9ヶ月間 |
||||||||||||||||||||||||
普通株 |
その他の内容 実収資本 |
その他を累計する 全面的に 収入(損) |
積算 赤字.赤字 |
合計する 株主の 権益 |
||||||||||||||||||||
株 |
金額 |
|||||||||||||||||||||||
2022年1月1日現在の残高 |
$ |
$ |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|||||||||||||||
従業員株式計画から普通株を発行する |
— | — | — | |||||||||||||||||||||
株に基づく報酬 |
— | — | — | — | ||||||||||||||||||||
累積並進調整 |
— | — | — | — | ||||||||||||||||||||
有価証券は赤字を実現していない |
— | — | — | ( |
) | — | ( |
) | ||||||||||||||||
純損失 |
— | — | — | — | ( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||
2022年9月30日までの残高 |
$ |
$ |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|||||||||||||||
2021年9月30日までの3ヶ月 |
||||||||||||||||||||||||
普通株 |
その他の内容 実収資本 |
その他を累計する 総合損失 |
積算 赤字.赤字 |
合計する 株主の 権益 |
||||||||||||||||||||
株 |
金額 |
|||||||||||||||||||||||
2021年7月1日現在の残高 |
$ |
$ |
$ |
$ |
( |
) |
$ |
|||||||||||||||||
私募による普通株発行は、取引コストを差し引いて#ドルです |
— | |||||||||||||||||||||||
株に基づく報酬 |
— | — | — | |||||||||||||||||||||
累積並進調整 |
— | — | — | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||||||
純損失 |
— | — | — | — | ( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||
2021年9月30日現在の残高 |
$ |
$ |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|||||||||||||||
2021年9月30日までの9ヶ月間 |
||||||||||||||||||||||||
普通株 |
その他の内容 実収資本 |
その他を累計する 総合損失 |
積算 赤字.赤字 |
合計する 株主の 権益 |
||||||||||||||||||||
株 |
金額 |
|||||||||||||||||||||||
2021年1月1日現在の残高 |
$ |
$ |
$ |
— |
$ |
( |
) |
$ |
||||||||||||||||
私募による普通株発行は、取引コストを差し引いて#ドルです |
— | — | ||||||||||||||||||||||
株式引受証を行使して普通株式を発行する |
— | — | — | |||||||||||||||||||||
権証を行使して現金と引き換えに権証負債を権益に再分類する |
— | — | — | — | ||||||||||||||||||||
株に基づく報酬 |
— | — | — | — | ||||||||||||||||||||
累積並進調整 |
— | — | — | ( |
) | — | ( |
) | ||||||||||||||||
純損失 |
— | — | — | — | ( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||
2021年9月30日現在の残高 |
$ |
$ |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|||||||||||||||
以下の期日までの9か月 九月三十日 |
||||||||
2022 |
2021 |
|||||||
経営活動のキャッシュフロー |
||||||||
純損失 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | ||
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
||||||||
減価償却 |
||||||||
株に基づく報酬 |
||||||||
償却する 使用権 |
( |
) | ||||||
株式証負債の公正価値変動を認める |
( |
) | ( |
) | ||||
有価証券を割引して純額を償却する |
( |
) | ||||||
経営性資産と負債変動状況： |
||||||||
前払い資産と他の流動資産 |
( |
) | ||||||
その他の資産 |
( |
) | ||||||
売掛金 |
||||||||
費用を計算する |
( |
) | ||||||
関係者の都合で |
( |
) | ||||||
賃貸負債 |
( |
) | ||||||
他の非流動負債 |
||||||||
経営活動のための現金純額 |
( |
) | ( |
) | ||||
投資活動によるキャッシュフロー： |
||||||||
有価証券を購入する |
( |
) | ||||||
研究開発--ライセンス取得 |
( |
) | ||||||
資本支出 |
( |
) | ||||||
投資活動のための現金純額 |
( |
) | ( |
) | ||||
資金調達活動のキャッシュフロー： |
||||||||
従業員株式計画から普通株を発行する収益 |
||||||||
私募収益、取引コストを差し引く |
||||||||
株式承認証を行使して現金で得られた金を交換し，償還コストを差し引く |
||||||||
融資活動が提供する現金純額 |
||||||||
現金、現金等価物および限定現金に及ぼす為替レート変動の影響 |
||||||||
現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス) |
( |
) | ||||||
期初現金、現金等価物、および限定現金 |
||||||||
期末現金、現金等価物、および制限現金 |
$ |
$ |
||||||
キャッシュフロー情報の追加開示： |
||||||||
利子を支払う現金 |
$ | $ | ||||||
付表を補充する 現金ではない 投資と融資活動： |
||||||||
権証を行使して現金と引き換えに権証負債を権益に再分類する |
$ | $ | ||||||
使用権 |
$ | $ | ||||||
| 再編成する 負債のある 2021年12月31日 |
料金を取る | 現金払い | 再編成する 負債のある 九月三十日 2022 |
|||||||||||||
| 人員削減 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||
2022年9月30日までに計量された公正価値 |
||||||||||||||||
レベル1 |
レベル2 |
レベル3 |
合計する |
|||||||||||||
| 資産： |
||||||||||||||||
| 現金等価物： |
||||||||||||||||
| 貨幣市場基金 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 商業手形 |
||||||||||||||||
| アメリカ政府機関証券 |
||||||||||||||||
| 短期有価証券： |
— | — | — | |||||||||||||
| 商業手形 |
||||||||||||||||
| アメリカ政府国債 |
||||||||||||||||
| アメリカ政府機関証券 |
||||||||||||||||
| 会社債務証券 |
||||||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 現金等価物と有価証券総額 |
$ | $ | $ | $ | |
|||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
公正価値現在 2022年9月30日 |
||||||||||||||||
レベル1 |
レベル2 |
レベル3 |
合計する |
|||||||||||||
| 負債： |
||||||||||||||||
| 普通株式証券負債 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 公正価値 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
12月31日までに計量された公正価値は 2021 |
||||||||||||||||
レベル1 |
レベル2 |
レベル3 |
合計する |
|||||||||||||
| 負債： |
||||||||||||||||
| 普通株式証券負債 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 公正価値 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
捜査命令 負債.負債 |
||||
| 残高-2022年1月1日 |
$ |
|||
| 価値変動を公平に承諾する |
( |
) | ||
| |
|
|||
| 残高-2022年9月30日 |
$ |
|||
| |
|
|||
自分から 2022年9月30日 |
自分から 2021年12月31日 |
|||||||
株価.株価 |
$ | $ | ||||||
行権価格 |
$ | $ | ||||||
オプション期限(年) |
||||||||
波動性(年度) |
% | % | ||||||
無リスク金利 |
% | % | ||||||
配当率(1株) |
% | % | ||||||
2022年9月30日 |
||||||||||||||||
原価を償却する |
未実現総額 利得 |
毛収入 未実現損失 |
公正価値 |
|||||||||||||
資産： |
||||||||||||||||
現金等価物： |
||||||||||||||||
貨幣市場基金 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
商業手形 |
( |
) | ||||||||||||||
アメリカ政府機関証券 |
||||||||||||||||
短期有価証券： |
||||||||||||||||
商業手形 |
( |
) | ||||||||||||||
アメリカ政府国債 |
( |
) | ||||||||||||||
アメリカ政府機関証券 |
( |
) | ||||||||||||||
会社債務証券 |
( |
) | ||||||||||||||
現金等価物と有価証券総額 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||
この9ヶ月で 9月30日まで |
||||||||
2022 |
2021 |
|||||||
レンタル料 |
||||||||
リースコストを経営する |
$ | $ | ||||||
可変リースコスト |
||||||||
リース総費用を経営する |
$ | $ | ||||||
その他の情報 |
||||||||
レンタル経営からの経営キャッシュフロー |
$ | $ | ||||||
使用権 |
$ | $ | ||||||
加重平均残余賃貸期間--レンタルを経営します |
||||||||
加重平均割引率-レンタル経営 |
% | % | ||||||
2022年12月31日までの残余期間 |
$ | |||
2023年12月31日までの年度 |
||||
2024年12月31日までの年度 |
||||
2025年12月31日までの年度 |
||||
合計する |
||||
現在の割引を差し引く |
( |
) | ||
2022年9月30日現在簡明総合貸借対照表に掲げる経営リース負債 |
$ | |||
| |
株式数 |
加重平均 贈与日交易会 1株当たりの価値 |
|||||||
2022年1月1日は帰属していない |
$ |
|||||||
既得 |
( |
) | ||||||
2022年3月31日現在帰属していない |
$ |
|||||||
既得 |
( |
) | ||||||
2022年6月30日は帰属していない |
$ |
|||||||
既得 |
( |
) | ||||||
2022年9月30日は帰属していない |
$ |
|||||||
株式数 |
加重平均 贈与日交易会 1株当たりの価値 |
|||||||
| 2021年1月1日に帰属していない |
$ |
|||||||
| 既得 |
( |
) | ||||||
| |
|
|
|
|||||
| 2021年3月31日現在帰属していない |
$ |
|||||||
| 既得 |
( |
) | ||||||
| |
|
|
|
|||||
| 2021年6月30日現在帰属していない |
$ |
|||||||
| 既得 |
( |
) | ||||||
| |
|
|
|
|||||
| 2021年9月30日現在帰属していません |
$ |
|||||||
| |
|
|
|
|||||
株式オプション |
加重平均 行権価格 |
重みをつける 平均値 残り 契約期限 (単位：年) |
骨材 固有の 価値がある |
|||||||||||||
| 2022年1月1日に返済されていません |
$ | $ | ||||||||||||||
| 付与したオプション |
— | |||||||||||||||
| オプションはキャンセルされました |
( |
) | — | — | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 2022年9月30日に返済されていません |
$ | $ | — | |||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 2022年9月30日に帰属し行使可能なオプション |
$ | $ | — | |||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
この9ヶ月で 9月までに |
||||||||
2022 |
2021 |
|||||||
| 行権価格 |
$ | $ | ||||||
| 所期期間(年) |
||||||||
| 波動性(年度) |
% | % | ||||||
| 無リスク金利 |
% | % | ||||||
| 配当率(1株) |
% | % | ||||||
| 次の3か月まで 九月三十日 |
以下の期日までの9か月 九月三十日 |
|||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 研究開発 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 一般と行政 |
||||||||||||||||
| 再編成する |
||||||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 株式に基づく報酬総支出 |
$ |
$ |
$ |
$ |
||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 次の3か月まで 九月三十日 |
以下の期日までの9か月 九月三十日 |
|||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 分子： |
||||||||||||||||
| 純損失 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 分母： |
||||||||||||||||
| 加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 |
||||||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 普通株1株当たりの基本損失と償却後の純損失 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 以下の日付までの3ヶ月と9ヶ月 九月三十日 |
||||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 未償還オプション |
||||||||
| 株式承認証 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 合計する |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析 |
バイエルとの許可協定
業務合併完了後，ベイヤ許可プロトコルによりベイヤに500万ドルの前払い許可料を支払った。また、私たちはバイエルに重大な開発と商業マイルストーンの支払い、商業販売の持続的な印税を支払う責任があります。以下の“流動性と資本資源”の節の議論を参照されたい
陳述の基礎
私たちは現在運営部門を通じて業務を展開している。一人として営収前ビジネス運営のない会社として、これまで私たちの活動は限られてきましたが、主にアメリカで行われています。私たちの歴史的業績は公認会計基準とドル報告書に基づいています
経営成果の構成部分
私たちは研究開発段階にある会社で、予測が困難な理由で、私たちの歴史的業績は私たちの未来の業績を代表できないかもしれません。したがって、私たちの将来の財務業績の駆動要素とこれらの業績の構成要素は私たちの過去の運営業績と比べものにならないかもしれない
収入.収入
今まで、製品販売を含むいかなる出所からの収入も確認されていません。将来的には製品販売から何の収入も発生しないと予想されています。私たちが候補製品の開発に成功し、規制部門の承認を得たり、第三者と許可協定を結んだりすれば、将来的に製品販売から収入を得ることができるかもしれない。しかし、私たちはこのような収入がいつ発生するか保証できない。もし本当に生まれることができれば
研究開発費
研究と開発費用は、著者らの候補製品の臨床前開発と発見作業(臨床前研究を含む)、製造開発作業、準備と臨床試験及び著者らの候補製品の監督管理届出に関する活動を含むか、または含む。研究·開発費用は発生したことが確認され，研究·開発のための貨物またはサービスを受け取る前になされた支払いは，貨物またはサービスを受けるまで資本化されている。許可を得た技術が技術的可能性に達しておらず，将来的に他の用途がない場合には，資産買収による技術許可獲得によるコストは研究·開発費用に計上される。研究開発費には
| • | 研究開発に参加した従業員の賃金、ボーナス、福祉、株式給与、その他の関連費用を含む従業員に関する費用 |
| • | 臨床研究機関，研究場所，コンサルタントとの臨床前研究を行う合意による外部研究と開発費用 |
| • | 契約製造組織への費用を含む、前臨床研究および臨床試験の材料製造に関する費用 |
| • | 研究室用品や研究材料 |
| • | 規制要件の遵守に関するコスト； |
| • | 施設、減価償却、その他の分担費用は、レンタル料、施設メンテナンス、保険と設備の直接と分担費用を含む |
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。臨床開発後期段階にある候補製品は通常，臨床開発早期段階の候補品よりも高い開発コストを有しており，これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。私たちは引き続き私たちの候補製品と製造プロセスを開発し、私たちの臨床前と臨床プロジェクトのための発見と研究活動を展開することに伴い、私たちの研究開発費用は将来的に増加すると予想される。臨床前と臨床開発自体の予測不可能性のため、著者らは著者らの候補製品の現在或いは未来の臨床前研究と臨床試験の開始時間、持続時間或いは完成コストを確定できない。臨床と臨床前の開発スケジュール、成功の確率と開発コストは期待と大きく異なる可能性がある。我々は，進行中と将来の臨床前研究と臨床試験の結果，規制発展，および各候補製品のビジネス潜在力の継続的な評価に基づいて，どの候補製品を開発し，各候補製品にどれだけの資金を提供するかを決定していく予定である
18
私たちは未来に多くの追加資本を集める必要があるだろう。われわれの臨床試験の開始，継続，拡大に伴い，われわれの臨床開発コストは大幅に増加することが予想される。次のような要素によると、私たちの未来の支出は時期ごとに大きく異なるかもしれない
| • | インフレ、ウクライナ戦争、サプライチェーン中断及び健康流行病と流行病などの要素の影響を含む、私たちの候補製品を臨床試験に推進するために必要な臨床前研究所で発生した費用を行う新冠肺炎 |
| • | 患者が受ける用量および併用治療のための医薬製品のコストを含む、各患者の臨床試験コスト |
| • | 臨床試験に参加した患者数は |
| • | 承認が必要な臨床試験の数 |
| • | 臨床試験に組み込まれた場所の数 |
| • | どの国で臨床試験が行われていますか |
| • | 条件に適合する患者を登録するのに要する時間長； |
| • | ♪the the the学校を中退する患者の中止率や |
| • | 規制当局が要求する潜在的な追加的な安全監視； |
| • | 患者が臨床試験に参加する持続時間と随診する |
| • | 候補製品の開発段階 |
| • | 第三者請負業者は、規制要件を適時に遵守することができなかったか、または私たちに対する契約義務を履行しなかったか、または全く遵守しなかった |
| • | 臨床試験に関する保険費用は、製品責任保険を含む |
| • | 規制機関または機関審査委員会は、規制要件を遵守しないこと、または参加者が受け入れられない健康リスクに直面していることを発見することを含む、様々な理由で、私たちまたは私たちの調査者に臨床開発の一時停止または中止を要求している |
| • | 私たちの候補製品の有効性と安全性 |
一般と行政費用
一般および行政費用は、株式ベースの報酬、出張費、および募集費用を含む主に行政および行政機能者の賃金および関連費用を含むか、または含まれるであろう。その他の一般的かつ行政的費用には法律、会計、税金と関係があるサービスと保険料です
私たちは、私たちの候補製品の臨床前研究と臨床試験の開始、継続、拡大を支援するための運営とインフラの拡大に伴い、将来的に私たちの一般的かつ管理費用が増加すると予想している。また、会計、監査、法律、コンサルティングサービス費用の支払い、ナスダック上場規則の遵守と米国証券取引委員会要求に関連するコスト、役員と上級管理職責任保険、投資家と広報活動、その他の上場企業運営に関する費用により、私たちの一般的かつ行政費用が増加すると予想されます
株式証負債の公正価値変動を認める
ASCによると、私たちのいくつかの私募株式証は負債に分類されています815-40,デリバティブとヘッジ-実体自己資本の契約。株式証券負債の公正価値変動はこれらのプライベート株式証の公正価値変動を含む
19
経営成果
2022年と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の比較
次の表に示した時期の歴史的経営実績(千単位)を示す
| 次の3か月まで 九月三十日 |
||||||||||||
| 2022 | 2021 | 金額変動 | ||||||||||
| 運営費用： |
||||||||||||
| 一般と行政 |
$ | 4,525 | $ | 5,720 | $ | (1,195 | ) | |||||
| 研究開発 |
11,066 | 12,211 | (1,145 | ) | ||||||||
| 再編成する |
1,310 | — | 1,310 | |||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
| 総運営費 |
16,901 | 17,931 | (1,030 | ) | ||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
| 運営損失 |
(16,901 | ) | (17,931 | ) | 1,030 | |||||||
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
| その他の収入(費用) |
||||||||||||
| 株式証負債の公正価値変動を認める |
(79 | ) | (6,606 | ) | 6,527 | |||||||
| 利子収入 |
204 | — | 204 | |||||||||
| その他の収入(費用) |
(103 | ) | 13 | (116 | ) | |||||||
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
| その他収入合計 |
22 | (6,593 | ) | 6,615 | ||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
| 純損失 |
$ | (16,879 | ) | $ | (24,524 | ) | $ | 7,645 | ||||
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
| 以下の期日までの9か月 九月三十日 |
||||||||||||
| 2022 | 2021 | 金額変動 | ||||||||||
| 運営費用： |
||||||||||||
| 一般と行政 |
$ | 14,903 | $ | 17,206 | $ | (2,303 | ) | |||||
| 研究開発 |
40,779 | 27,743 | 13,036 | |||||||||
| 再編成する |
2,469 | — | 2,469 | |||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
| 総運営費 |
58,151 | 44,949 | 13,202 | |||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
| 運営損失 |
(58,151 | ) | (44,949 | ) | (13,202 | ) | ||||||
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
| その他の収入(費用) |
||||||||||||
| 株式証負債の公正価値変動を認める |
6,334 | 12,102 | (5,768 | ) | ||||||||
| 利子収入 |
204 | — | 204 | |||||||||
| その他の収入(費用) |
(111 | ) | 13 | (124 | ) | |||||||
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
| その他収入合計 |
6,427 | 12,115 | (5,688 | ) | ||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
| 純損失 |
$ | (51,724 | ) | $ | (32,834 | ) | $ | (18,890 | ) | |||
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
研究と開発
2021年9月30日までの3カ月と比較して、2022年9月30日までの3カ月間の研究·開発費は約110万ドル減少した。この減少は株の報酬支出が約310万ドル低下した結果に基づいている。株式ベースの報酬支出は含まれておらず、2022年9月30日までの3カ月間で、研究開発費が2021年9月30日までの3カ月より約200万ドル増加したのは、主に我々のADC計画に関連した製造サービスが約180万ドル増加したためである。2021年9月30日までの9カ月と比較して、2022年9月30日までの9カ月間の研究開発費は約1300万ドル増加した。2021年同期と比較して，2022年9月30日までの9カ月間の増加は，主に製造サービスが約660万ドル増加したためであり，我々のADC計画に関連した製造の開始，第三者研究や臨床前作業約540万ドル，新入社員賃金約260万ドル，臨床サービス約100万ドルを含むが，株による報酬低下約450万ドルによって部分的に相殺された
20
一般と行政
2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月と比較して、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の一般および行政費用がそれぞれ約120万ドルと230万ドル減少したのは、主にこの3ヶ月と9ヶ月の株式ベースの給与支出がそれぞれ120万ドルと250万ドル減少したためである
再編成する
2022年6月4日、同社取締役会は、進行中のEnitociclib臨床研究に資源を優先する戦略計画を承認した二重撃式拡散反射 大B細胞リンパ腫慢性リンパ球性白血病及びその次世代生物結合プラットフォームを提供し、そしてその資源を簡素化と再調整し、これらの優先的な研究を支持する。この計画には、会社の全従業員を33%削減することと、その他のコスト削減措置が含まれている。影響を受けた従業員は、解散費や医療保険料の精算など、退職給付を受けている
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月で、それぞれ約130万ドルと250万ドルの解散費と関連費用が発生した。各時期について、これには、いくつかの影響を受けた従業員への株式オプションの提供加速に関連する約50万ドルの株式ベースの報酬支出が含まれる
株式証負債の公正価値変動を認める
株式証券負債公正価値の変化は、主に我々普通株の終値が2021年12月31日の10.19ドルから2022年9月30日の1.38ドルに低下したためである
利子収入
利息収入には、主に利息収入と、現金、現金等価物、有価証券で実現される損益が含まれる
その他の収入(費用)
その他の収入(支出)には、主に欧州第三者サプライヤーのいくつかの取引に関連する外貨取引収益または損失が含まれる
流動性と資本資源
私たちは今まで、承認された薬品の商業販売を含むいかなる収入も得ておらず、予測可能な未来にも収入が生じないと予想されている。もし私たちが候補製品の開発をタイムリーに完了できなかったり、彼らの規制承認を得られなかったりすれば、私たちの将来の収入創出能力は悪影響を受けるだろう。私たちは私たちがいつ、あるいは私たちの候補製品からどんな収入が生まれるかどうか分からないが、私たちは規制部門の承認を得て、私たちの候補製品を商業化しない限り、収入は発生しないと予想される
我々が行っている活動に関連する費用が増加することが予想され，特に候補製品の研究開発と臨床前研究を継続し，臨床試験を開始，継続，拡大し，マーケティング承認を求めた場合である。また、私たちの任意の候補製品が承認されれば、販売、マーケティング、製造、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。また、私たちは上場企業の運営に関連した追加コストが発生すると予想される
バイエル許可協定によると、私たちはまたバイエルに大量のお金を支払う責任があるつもりだ。業務合併が完了した後、私たちはベイヤに500万ドルの前払い許可料を支払った。また、バイエル許可協定に従って、ある開発および商業販売マイルストーンを実現する際に、将来の重大または有償、および商業純売上の持続的な特許使用料をバイエルに担当します。これらのマイルストーン支払いの規模と時間は特定の許可製品などによって大きく異なります。それが関連しているかどうかにかかわらず、P-TEFbライセンス製品や生物結合許可製品(およびどの生物結合計画)，疾患適応別数，マイルストーンに達した国別の数および純商業販売レベルのため，決定は困難である
21
Br}は、ベイヤへの支払いの総支払いおよびこれらの支払いの満了時間を推定することができる。各国·地域および疾患適応のすべてのマイルストーンを達成すれば、少なくとも5つの認可製品が商業化に成功した後、合計10億ドルを超えるマイルストーン支払いを要求される可能性がある1億1千万ドルから最高3.18億ドルまでの開発および商業マイルストーン支払いを各認可製品に支払う義務があるだろう。私たちは私たちの任意の候補製品の商業販売から十分な収入(あればあれば)を生み出すことができる前にいくつかの記念碑的な支払いを支払うことができるように要求されるだろう。マイルストーン支払いに加えて、バイエル許可協定により、許可製品の商業純売上高の1桁から低い2桁から数百分の範囲の継続印税をバイエルに支払わなければならない
したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金が必要になると予想する。2022年9月30日現在、私たちは約6600万ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。私たちは私たちの資本資源を私たちの候補製品の臨床前と臨床開発、私たちの上場会社のコンプライアンスコスト、およびバイエル許可協定のいくつかの記念碑的な支払いに使うつもりです。2022年6月、私たちの取締役会は、進行中のenitociclib臨床研究にリソースを優先する戦略計画を承認しましたダブルスのDLBCLはまた、これらの優先的な研究や計画を支援し、予想される現金源を延長するために、33%の削減を含む資源の簡略化と調整にも取り組んでいきます。私たちの現在の業務計画と仮定によると、私たちの既存の現金は2024年末までの運営費用と資本需要に資金を提供できると信じています。私たちの資本は、どのくらいの期間、私たちの運営費用と資本需要に資金を提供できると予想されていますが、これは、間違っていることが証明される可能性のある計画と仮定に基づいて、現在予想されているよりも早く利用可能な資本資源を使用することができます。変化していく状況-その中のいくつかは私たちのコントロールを超えているかもしれない--私たちが利用できる現金の減少を招くかもしれないし、私たちの資本消費の速度が私たちの現在の予想よりも大きく速く、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるか選択するかもしれない
医薬製品の研究、開発、製造、臨床試験と商業化に関連する多くのリスクと不確定性のため、著者らは私たちの運営資本需要の正確な金額を見積もることができない。私たちの未来の資金需要は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
| • | 私たちがどこまで発展したのか許可証内製品候補パイプラインで他の製品候補や技術を得ることもできます |
| • | 研究活動、臨床試験、プロセス開発と製造のコストとスケジュール縦方向に広がる私たちの候補製品や他の計画に関連した活動は臨床前と臨床開発過程で進められているからです |
| • | 私たちが求める可能性のある候補製品の数量と開発要件は |
| • | 私たちの候補製品に対する規制審査のコスト、時間、結果 |
| • | バイエル許可協定によると、私たちはバイエルにマイルストーンの支払いの時間と金額を支払います |
| • | 私たちが研究開発能力を拡大し、私たちの商業インフラと運営を確立し、拡大するにつれて、私たちの従業員の増加と関連コスト |
| • | 将来の商業化活動のコストと時間は、製品製造、マーケティング、販売、流通を含み、私たちが市場の承認を得た任意の候補製品について |
| • | バイエル許可契約に従ってバイエルに特許使用料を支払う |
| • | 特許出願を準備し、提出し、起訴し、私たちの知的財産権を維持し、実行し、知的財産権に関する任意のクレームを弁護するコストと時間； |
| • | 私たちが上場承認を得た候補製品の商業販売から得られた収入(あれば)； |
| • | 上場企業の運営コストとして |
潜在的な候補製品を決定し、臨床前研究と臨床試験を行うことは時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、長年を必要とし、しかも著者らは永遠に市場の許可を得て製品販売を実現するために必要なデータ或いは結果を生成できないかもしれない。しかも、私たちの候補製品が承認されれば、商業的成功を得られないかもしれない。私たちのビジネス収入は、もしあれば、短期的には商業的に使用できないと予想される候補製品を販売します
したがって、私たちは追加的な資金調達に依存して私たちの業務目標を達成し続ける必要があるだろう。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、私たちの株主の所有権権益は希釈されるか、または希釈される可能性があり、これらの証券の条項は、清算または他の私たちの権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある
22
株主。任意の将来の債務融資および持分融資は、もしあれば、追加債務を招く、資本支出を行う、利益共有または他の計画を達成する、または配当を発表するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限し、制限する契約に関連する可能性がある。もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配を通じてより多くの資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術、将来の収入源、研究計画または候補製品に対する貴重な権利を放棄すること、または私たちに不利になる可能性のある条項で許可証を授与すること、特に現在の経済的または市場条件を考慮することを要求されるかもしれない。私たちは約束された外部資金源を持っていない。市場変動は以下の要因によって引き起こされるCOVID-19インフレや他の経済·市場状況、ウクライナ戦争、その他の要因は、必要に応じて資本を得る能力にも悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは必要な時や受け入れ可能な条件下で資金を調達することができず、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実施する能力にマイナスの影響を与え、私たちは延期、縮小、一時停止、または私たちの1つまたは複数の研究段階計画、臨床試験、または将来の商業化努力を延期しなければならないかもしれない
私たちの業務と私たちと業務往来のある第三者の業務はずっと衛生流行病と流行病の悪影響を受け続けている可能性がありますCOVID-19インフレとウクライナ戦争を含む経済、商業、そして政治的事件。これらの要素がどの程度私たちの業務と運営に影響を与え続ける可能性があるかは、高度な不確定性と自信に満ちて予測できない未来の発展にかかっている。経営陣は、これらの要因が私たちの現在の業務や将来の計画に与える影響を評価し続け、それらの影響を軽減するために適切な措置を取ろうとしているが、これらの努力が成功する保証はなく、これらの要因が引き続き私たちの財務状況や業務業績に悪影響を与えない
キャッシュフロー
次の表は、示す期間のキャッシュフローデータ(千単位)をまとめたものである
| 以下の期日までの9か月 九月三十日 |
||||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 経営活動のための現金純額 |
$ | (45,787 | ) | $ | (21,916 | ) | ||
| 投資活動のための現金純額 |
$ | (20,195 | ) | $ | (5,250 | ) | ||
| 融資活動が提供する現金純額 |
$ | 242 | $ | 88,170 | ||||
経営活動のキャッシュフロー
これまで，我々が経営活動に用いてきたキャッシュフローには，主に研究開発，臨床試験および一般や行政活動に関する賃金や専門サービス料が含まれている。私たちが引き続き私たちの候補製品の臨床試験を拡大し、マーケティングの承認を求めることに伴い、私たちは業務から実質的なキャッシュフローが生まれる前に、経営活動で使用する現金が増加すると予想しています
2022年9月30日までの9カ月間で，経営活動で使用されている純現金は約4580万ドルであり，主に臨床·製造サービスプロバイダへの支払い，内部賃金コスト，上場企業インフラの構築および臨床試験準備·実施時の第三者専門サービスを含んでいる。2022年9月30日までの9ヶ月間、私たちの純損失は約5170万ドルで、約1090万ドルの株式ベースの補償と、約630万ドルの株式証負債公正価値変化に関する相殺が含まれている
投資活動によるキャッシュフロー
2022年9月30日までの9カ月間、投資活動のための現金純額には、約2020万ドルの有価証券の購入が含まれている。2021年9月30日までの9カ月間、投資活動のための現金純額には、バイエル許可協定に基づいてバイエルに支払われた500万ドルのマイルストーン金と、約30万ドルの資本支出が含まれている
融資活動によるキャッシュフロー
融資活動が提供する純現金は、2022年9月30日までの9カ月間、従業員株式計画から普通株を発行する収益約20万ドルを含む。融資活動が提供する現金純額には、2021年9月30日までの9ヶ月間に、4750万ドルの私募収益(取引コストを差し引いた)と4070万ドルの引受権証現金収益(償還コスト控除)が含まれる
23
アンバランスである板材の配置
私たちは何でもないアンバランスである板材の配置は、アメリカ証券取引委員会規則のように定義されている
重要な会計政策と試算
私たちの財務状況と経営結果の討論と分析は私たちの財務諸表に基づいています。これらの報告書は公認会計基準に基づいて作成されています。これらの財務諸表を作成する際には、私たちが報告した資産、負債、収入、費用金額に影響を与える推定と判断を行う必要があります
持続的な基礎の上で、私たちは、派生負債、計算費用、および株式ベースの報酬に関する推定および判断を含む、私たちの推定および判断を評価する。過去の経験や当時の状況で合理的であると考えられる他の様々な仮定から推定した結果，資産や負債の帳簿価値や他のソースからは知覚しにくい既報収入や支出金額を判断する基礎となっている.実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性があり，特に以下に関連する重大な社会的·経済的混乱と不確実性を考慮すると新冠肺炎そして本報告では“リスク要因”の節に掲げられた他のリスクと不確実性と題する
私たちの重要な会計政策と重大な見積もりは私たちの年間報告書に詳しく紹介されています10-K2021年12月31日までの年度。私たちの簡明な総合財務諸表付記2に記載されている以外に、私たちの重要な会計政策と重大な推定は、私たちが以前年報で開示した表に開示されたものと実質的な変化がありません10-K2021年12月31日までの年度
| 第三項です。 | 市場リスクに関する定量的で定性的な開示 |
私たちは正常な業務過程で市場リスクに直面しており、金利変化と外貨為替レート変動の影響を含む。これらの市場リスクの定量的かつ定性的開示に関する情報は以下のとおりである
金利リスク
現金と制限的現金は預金口座に所持している現金のみで構成されているため、金利上昇や低下の影響を受けない。しかも、私たちはすべての高流動性投資を現金同等物として扱う。2022年9月30日まで、私たちは現金等価物と短期有価証券を持っています。このような投資の短期的な性質は金利変化の著しい影響を受けないだろう。どんな金利ツールにもある程度のリスクがある；しかし、私たちは金利の変化によって重大なリスクに直面することも期待されていない。金利が上記のいずれの期間に10%の変動が発生しても、我々の統合財務諸表の簡素化に実質的な影響を与えないと仮定する
外貨リスク
私たちの業務は主にドル建てで、私たちの将来の経営業績は外貨取引リスクの大きな影響を受けないと予想しています。外国為替レートが上記のいずれの期間に10%の変動が発生しても、我々の統合財務諸表の簡素化に実質的な影響を与えないと仮定する
| 第四項です。 | 制御とプログラム |
情報開示制御とプログラムの評価
私たちは規則で定義された“開示制御と手続き”を固守する13a-15(e)我々は、1934年の証券取引法または取引法の規定を遵守し、証券取引法に基づいて提出または提出された報告書で開示しなければならない情報が、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、集計および報告され、これらの情報が蓄積され、我々の最高経営者および最高財務官を含めて、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うことを確実にすることを目的としている。我々の開示制御およびプログラムを設計·評価する際、管理層は、開示制御およびプログラムの構想や動作がどのように整備されていても、絶対的な保証ではなく合理的な保証しか提供できず、開示制御およびプログラムの目標が達成されることを確保することしかできないことを認識している。私たちの開示統制と手続きは合理的な保証基準を満たすことを目的としている。また、開示制御およびプログラムを設計する際には、我々の管理層は、その判断を用いて、可能な開示制御とプログラムの費用対効果関係を評価しなければならない。任意の開示制御およびプログラムの設計もまた、将来のイベント可能性のいくつかの仮定に部分的に基づいており、任意の設計がすべての潜在的な将来の条件でその目標を成功的に達成することを保証することはできない
24
本報告に記載されている期間終了時の評価によると、我々のCEO(我々のCEO)および最高財務責任者(我々の財務責任者)は、その日までに、我々の開示制御および手続きが合理的な保証レベルで有効であると結論している
財務報告の内部統制の変化
私たちは財務報告書の内部統制に変化がない(規則で定義されているように)13a-15(f)そして15d-15(f)2022年9月30日までの3ヶ月以内に、我々の財務報告の内部統制に重大な影響を与え、あるいは合理的に重大な影響を及ぼす可能性がある
25
第II部
| 第1項。 | 法律訴訟 |
私たちは現在、いかなる法的手続きの当事者でもなく、私たちの業務、経営業績、または財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があると考えている未解決または脅威が私たちに対する法的手続きを持っていることも知りません。私たちは時々通常の業務過程で生成された法的手続きに巻き込まれるかもしれない
| 第1 A項。 | リスク要因です |
私たちの候補製品の発見、開発、商業化に関するリスク
私たちは現在のすべての候補製品に関連するコア知的財産権の権利を提供するためにバイエル許可協定に依存しており、この協定は私たちに巨額の支払いと他の義務を課している。私たちがベイヤ許可プロトコルの下の義務を履行できなかった場合、ベイヤは、プロトコルに従って終了または他の救済措置を求める権利があり、ベイヤ許可プロトコルの下の重要な権利の任意の終了または損失は、Enitociclib、VIP 943、VIP 924、VIP 236および私たちの既存の候補製品、資金を調達し、または運営を継続する能力に重大で不利な影響を与える
ベイヤ許可協定によれば、私たちは、私たちの既存のコア特許と、enitociclib、VIP 943、VIP 924、VIP 236、およびバイエルの他の現在の候補製品に関連する知的財産権を世界的に独占的に許可しています。バイエル許可協定は続いています一つ一つの国許可を得ています許可どおり製品を販売する私たちが私たちの重大な義務、破産、または他の破産手続きに実質的に違反して私たちに訴訟を提起した場合、または私たちが任意のライセンス特許の有効性を撤回または疑問視しようとした場合、バイエルは私たちの製品基盤を事前に終了することができる。もし何らかの理由で、バイエル許可協定が終了した場合、または私たちが重要な権利を失った場合、これは、私たちの業務および現在の候補製品の開発と商業化、資金調達、または運営を継続する能力に大きな悪影響を及ぼすだろう
バイエル許可協定は、開発、商業化、資金、支払い、勤勉、知的財産権保護、その他の事項に関する義務を私たちに課しています。業務合併が完了した後、私たちはベイヤに500万ドルの前払い許可料を支払った。また、ライセンス製品のいくつかの開発と商業販売マイルストーンの実現に関連して、将来の巨額のお金をバイエルに支払う義務があります。これらのマイルストーン支払いの規模と時間は特定の許可製品などによって大きく異なります。それが関連しているかどうかにかかわらず、P-TEFbしたがって，バイエルに支払う可能性のある金の総額やバイエルに支払う金額の総額を見積もることは困難であり，許可製品や生物結合許可製品(およびどの生物結合計画)，異なる疾患適応の数，マイルストーンに達した国別の数および商業純売上高を含む。もし私たちが各国/地域と疾病適応のすべてのマイルストーンを達成するためには、各認可製品に1.1億ドルから最高3.18億ドルまでの開発と商業マイルストーン支払いを支払う義務があり、少なくとも5つの認可製品が商業化に成功した後、合計10億ドルを超えるマイルストーン支払いを要求されるかもしれない。マイルストーン支払いに加えて、バイエル許可協定により、許可製品の商業純売上高の1桁から低い2桁から数百分の範囲の継続印税をバイエルに支払わなければならない。私たちがこれらのマイルストーンのいずれかを達成できる限り、私たちが十分な収入(または発展マイルストーンの場合の任意の収入)を生成することができる前に、その多くは達成され、関連するマイルストーン支払いは延滞されるだろう。したがって、私たちはこのようなマイルストーンを支払うために多くの追加資金を得る必要があり、私たちが受け入れ可能な条件でまたは必要な資金を得ることができるという保証はないだろう。もし私たちが必要な追加資金を調達できない場合、私たちはベイヤ許可協定に違反し、もしその合意が解決されなければ、バイエルは合意を終了したり、他の救済措置を求める権利があり、これは私たちの業務および現在の候補製品の開発と商業化、資金の調達、または運営を継続する能力に大きな悪影響を及ぼすだろう
私たちの臨床前開発、臨床試験、製造、サプライチェーンとその他の業務と業務活動、そして私たちと業務往来のある第三者の業務と業務活動は、私たちの契約メーカー、契約研究組織、託送人、臨床試験場所と他の人を含み、衛生大流行病と流行病の影響を受け続ける可能性があります新型肺炎です。
私たちの業務はずっと衛生大流行と流行病の悪影響を受け続けている可能性がありますCOVID-19私たちがどこに臨床試験場所や他の商業運営を持っていても。また、健康大流行と流行病は第三者メーカー、契約研究組織、託送人、臨床試験地点と著者らが依存している他の第三者の運営に重大な妨害を与える可能性がある。例えば新冠肺炎これは世界各地の公衆衛生と経済に巨大な挑戦をもたらし、従業員、患者、コミュニティと企業運営及びアメリカ経済と金融市場に影響を与え続ける可能性がある。私たちと私たちが依存している第三者が事業を展開している地域も含めて多くの地理的地域があります
26
が押し付けられて、未来に再び適用されるかもしれません“その場で避難所”ウイルスの伝播を制御するための隔離または同様のコマンドや制限新型肺炎です。これらの措置は私たちの生産性にマイナスの影響を与え、私たちの業務を混乱させ、私たちの臨床前と臨床計画とスケジュールを延期し、私たちが正常な過程で業務を展開する能力を制限した。これらおよび類似した、より深刻な可能性のある業務中断は、現在も将来も、私たちの業務、運営業績、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります
私たちはグローバル·サプライチェーンに依存した製品が私たちの臨床試験に使用され、規制機関の承認を得られれば商業化にも使用される。隔離してその場の避難所同様の政府命令や制限、人員不足、その他の運営中断は、新冠肺炎又は他の健康大流行又は流行病が、米国及び他の国の第三者製造施設の人員、又は材料の利用可能性又はコストに影響を与え続けている可能性があり、これが我々のサプライチェーンに影響を与え続ける可能性がある。例えば、任意の候補製品の任意の製造供給中断は、候補製品が行われている能力および将来の臨床試験を行う私たちの能力に悪影響を及ぼす可能性がある。また、輸送会社とモデルハブの遅延、閉鎖、その他の中断は、私たちの臨床開発と任意の将来の商業化スケジュールに重大な影響を与える可能性がある
もし私たちとサプライヤーまたは他のサプライヤーとの関係が健康大流行または流行病によって遅延、削減または終了すれば、含まれていますCOVID-19私たちは代替サプライヤーやサプライヤーと合意したり、商業的に合理的な条項やタイムリーにそうすることができないかもしれません。他のサプライヤーまたはサプライヤーを交換または増加させることは、大量のコストに関連し、管理時間と重点を必要とする。また、新しい仕入先や仕入先が作業を開始すると、自然な過渡期もある。したがって、通常遅延が生じる可能性があり、これは、必要な臨床開発および任意の将来の商業化スケジュールを満たす能力に悪影響を及ぼす可能性がある。“第三者への私たちの依存に関するリスク”を見てください
また，われわれの臨床試験は以下のような要因の影響を受け続ける可能性がある新冠肺炎将来の健康の大流行や流行病です人員不足のため、病院資源は大流行或いは疫病の影響を受けた患者の治療と管理に優先的に使用され、患者は健康大流行或いは流行病の間に臨床試験に参与することに対する懸念、或いは臨床サイトがある国家と地区の政府当局が実施する公共衛生措置は、臨床サイトの起動と患者登録がずっと遅延し続ける可能性がある。隔離または他の制限措置が患者の医療サービスの流れまたは中断を阻害する場合、いくつかの患者は臨床試験方案のいくつかの態様に従うことが困難である可能性がある。同様に、医療提供者として、患者および主要な研究者および現場スタッフの募集および維持に成功することはできず、彼らは、所在機関、市または州政府の追加的な制限を増加させたり、経験したりしている可能性があり、これは、私たちの臨床試験運営に悪影響を及ぼす可能性がある
われわれはわれわれの主要候補製品Enitociclibの成功に大きく依存しており，現在臨床試験が行われている。もし私たちが適時に開発を完成し、臨床試験を成功させ、承認を得て商業化できなければ、私たちの業務は損害を受けるだろう
私たちの未来の成功は私たちが適時に臨床試験を完成し、市場の承認を得て、私たちの主要な候補製品Enitociclibを商業化する能力に大きく依存する。我々の高選択性CDK 9阻害剤enitociclibは，我々のライバルが開発している他のCDK 9阻害剤技術とは異なり，enitociclibの研究·開発に多くの精力と財力を投入していると信じている。私たちはイニチリを単一療法として以下の患者に応用する実験を行っていますダブルスDLBCL、Richter症候群、CLL及びBTKiと連合してCLLを治療した。Enitociclibはより多くの臨床開発、臨床、臨床前と製造活動の評価、政府監督機関のマーケティング許可、大量投資と重大なマーケティング努力を必要とし、製品販売から任意の収入を産生することができる。FDAや同様の外国規制機関の上場承認を得るまで、enitociclibや他の候補製品のマーケティングや普及は許可されておらず、そのようなマーケティング承認は決して得られないかもしれません
Enitociclibの成功は、以下の要因を含むいくつかの要因に依存する
| • | エンニチリーのCDK 9を選択的に標的とする治療効果 |
| • | 私たちが行っているイニチリの臨床試験を成功させ |
| • | 患者の募集を開始し、成功し、適時にエノシリーの他の臨床試験を完成させた |
| • | アメリカと国際上でイノキシリの臨床開発と契約研究機構と臨床サイトのために関係を確立と維持した |
| • | 臨床試験における不良イベントの発生頻度と重症度 |
| • | FDA或いは任意の類似の外国監督機関の満足な投与量選択、有効性、安全性と耐性概況を獲得し、上場許可を得る |
27
| • | 第三者医薬品サプライヤー、製造業者、流通業者と供給スケジュールを確立し、維持すること |
| • | 米国と国際的に特許保護、商業秘密保護、規制排他性を獲得し、維持する |
| • | 任意の上場承認後、持続的に許容可能な安全状況； |
| • | 私たちが他の治療法と競争する能力 |
私たちは臨床開発と監督提出過程のいくつかの側面、私たちの知的財産権に対する潜在的な脅威、および任意の未来の協力者の製造、マーケティング、流通と販売努力を含むその多くの要素を完全に制御することができない。もし私たちがこのような要素の1つまたは複数の側面でタイムリーまたは根本的に成功できなかったら、私たちは重大な遅延に遭遇したり、enitociclibを商業化することに成功できなかったりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与えるだろう
私たちの候補製品の開発は初期段階であり、私たちは私たちの候補製品の開発にタイムリーに成功し、それを商業化することができないかもしれません
“Enitociclib”は小説ですP-TEFb/CDK 9阻害剤及びその潜在的な治療メリットはまだ証明されていない。他社ではいくつかのCDK 9阻害剤候補薬が開発されているが，現在承認されていない治療法はCDK 9の癌治療を抑制するため，enitociclibの制御経路が新たな問題を提起し，開発や承認の遅延を招く可能性がある。臨床前データと早期臨床試験の結果，enitociclibの副作用は耐性を示し，MCL 1とMYC mRNAは減少したが，enitociclibは患者に任意またはすべての薬理的利益を示す可能性があると考えられた。私たちはまだではなく、重要な臨床試験でイノシリーの有効性と安全性を証明することに成功したり、その後に発売承認を得たりすることに成功しないかもしれない。例えば，ベイヤはすでに臨床前研究や早期臨床試験でenitociclibを評価しているにもかかわらず，enitociclibはいかなる適応の大規模な重要な臨床試験にも入っていない。早期臨床試験の陽性結果は必ずしも計画中のエニチリ臨床試験の結果を予測できるとは限らない。もし著者らが臨床試験でベイヤ一期臨床試験の陽性結果をコピーできなければ、著者らは開発に成功し、監督部門の許可を得て、Enitociclibを商業化することができないかもしれない。そこで私たちは探索に集中していますP-TEFb/CDK 9抑制は実行可能なエニトリーの他の適応を決定できない可能性がある。我々の開発努力が成功しなければ，Enitociclibの開発や商業化を進めることができず，資金を調達できず，業務を拡大したり運営を継続することができない可能性がある
VIP 943、VIP 924、およびVIP 236は、新しい生物学的結合プラットフォームの一部であり、その潜在的な治療利益はまだ確認されていない。これらの候補製品はまだ臨床前の段階にあり、私たちは決して臨床試験に成功したり、これらの候補製品のマーケティング承認を得たりすることはできないかもしれない。他社はいくつかの生物結合およびADC候補薬を開発しているが、現在承認されていない生物結合療法は、我々の特許細胞毒素(有名な細胞毒性薬およびイリノテカンの活性代謝物SN 38から抽出された最適化CPTペイロード)またはKSPIおよびCellTrapperのADCを使用している。KSPIまたは私たちの最適化されたCPTペイロードに関連する以前の未知のリスクが発見されるかもしれませんが、私たちのCellTrapper技術は初期テストで示されたように水を通さない可能性があり、私たちのコネクタ技術は初期テストで示されたように有効ではないかもしれません、または現在考えられている他の問題よりも問題があるかもしれません。これらの問題は、規制承認を得るために必要な観察期間を延長したり、規制承認を得ることができない、あるいは追加の臨床前および臨床試験を必要とする可能性があります。マウス異種移植モデルにおけるVIP 943、VIP 924およびVIP 236の臨床前試験結果は概念検証それぞれについて、VIP 943、VIP 924、およびVIP 236は、それらが有する可能性のある任意のまたはすべての薬理学的利益を患者において証明することができない可能性がある。私たちが使用しているKSPI弾頭または最適化されたCPTペイロードがいくつかの候補製品で安全でない場合、私たちは現在のすべての主要ADCまたはSMDC候補製品を放棄または再設計することを要求されます。私たちはまだではなく、重要な臨床試験においてVIP 943、VIP 924、およびVIP 236の有効性および安全性を証明することに成功しないか、またはその後に発売承認を得ることもできないかもしれない。例えば、バイエルは、前臨床研究において、IP 943、VIP 924、およびVIP 236を評価しているにもかかわらず、IP 943、VIP 924、およびVIP 236は、臨床段階に入っていない任意の適応試験である。臨床前試験の陽性結果は必ずしもVIP 943、VIP 924とVIP 236の計画臨床試験結果を予測できるとは限らない
著者らはベイヤが提供した臨床試験データに部分的に依存してenitociclibの実行可能性を評価し、この臨床試験データはまだ著者ら或いはいかなる独立した第三者の検証を得ていない
私たちは現在ベイヤ許可協定に従ってベイヤからenitociclib許可を取得している。私たちは現在enitociclibの開発に関連していますバイエルや他のコントロールできない第三者が以前に行った臨床試験にある程度依存しています入網許可Enitociclib我々は，研究者報告に監査されていない臨床試験データの結果に依存し，これらのデータが変化する可能性がある。第1段階研究の典型的な状況のように、enitociclibのように、独立した審査委員会がデータを審査していない。また，われわれの臨床試験でバイエルの臨床試験結果をコピーできなければ，開発に成功し，監督部門の承認を得てEnitociclibを商業化することができない可能性がある。私たちはまだこのような問題を意識していませんがIn-許可将来の結果や以前に開発され臨床試験を行う能力を記録することに影響を与える可能性があり、これは規制部門のEnitociclibの承認を延期、制限、コスト増加、または阻止する可能性がある
28
私たちの長期的な見通しはある程度発見、開発、製造と商業化のより多くの候補製品に依存し、これらの製品は開発中に失敗或いは遅延が発生し、それによってその商業生存能力に不利な影響を与える可能性がある
私たちの未来の経営業績は私たちが現在臨床前と臨床開発で持っている製品ではなく、監督機関の承認、製造と商業化候補製品を成功的に発見、開発し、獲得する能力にかかっている。候補製品は製造、臨床前、臨床開発のどの段階でも意外に失敗する可能性がある。安全性，有効性，臨床実行，変化する医療看護基準や他の予測不可能な変数に関するリスクにより，候補製品の歴史的失敗率が高い。候補製品の臨床前試験または早期臨床試験の結果は、候補製品の後期臨床試験で得られる結果を予測できない可能性がある
私たちが開発可能な他の候補製品の成功は、以下の要素を含む多くの要素に依存するだろう
| • | 臨床試験の開始または継続を支援するのに十分なデータを生成する |
| • | 臨床試験を開始するための規制許可を得た |
| • | 必要な当事者と臨床試験を行う契約を結ぶ |
| • | 患者の募集に成功し、適時に臨床試験を完成した |
| • | 臨床試験のために十分な数の候補製品をタイムリーに生産すること |
| • | 臨床試験中の有害事象 |
早期臨床試験の結果は末期或いは他の臨床試験の結果を予測できない可能性がある
前臨床研究と早期臨床試験の陽性と有望な結果は，晩期臨床試験や他の適応を治療するための同じ候補製品の臨床試験の結果を予測できない可能性がある。臨床前研究と初歩的な臨床試験で進展を得たが、臨床試験後期段階の候補製品は期待した安全性と有効性特徴を示すことができないかもしれない。末期臨床試験は重大な方面で早期臨床試験と異なる可能性があり、標準の組み入れと排除、治療効果の終点、投与方案と統計設計の変化を含む。また，特定の適応の臨床試験での成功は，候補品が他の適応の治療に成功する保証はない。生物技術業界の多くの会社は早期開発が鼓舞或いは積極的な結果を得た後、後期臨床試験で重大な挫折を経験した。著者らが行っている臨床試験或いは計画の後期臨床試験において類似の挫折に遭遇しないことは保証できず、いかなる後続或いは発売後の検証性臨床試験を含む。そのため、早期臨床試験で積極的な結果が観察されたにもかかわらず、著者らの候補製品は著者らの肝心な或いは発売後の検証性臨床試験において十分な治療効果を証明できないかもしれない
著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の一時、“背線”と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証手続きの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある
私たちは時々初期の一時的なことや“頂線”臨床試験からのデータです肯定的な初歩的なデータはこのような実験の後続や全体的な結果を予測できないかもしれない。予備データは、より多くのデータが出現するにつれて、1つまたは複数の結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面する。さらに、初歩的なデータは患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ或いは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。したがって，進行中の臨床試験における陽性予備結果は，完成した試験におけるこれらの結果を予測できない可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的に評価する機会がないか、または完全に評価する機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって，我々が報告した予備データは，同じ臨床試験の将来の結果と異なる可能性があり，あるいはより多くのデータを受け取って十分な評価を行うと，異なる結論や考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。初期データはまだ監査とチェック手続きを遵守しなければならず、これは最終データが私たちが以前発表した予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、予備データは慎重に確認されなければならない。初期データと比較して、最終データの重大な不利な変化は、私たちの業務の将来性を深刻に損なう可能性がある
29
承認されても，我々の候補製品は医師，患者，医療支払者，医学界の他のビジネス成功に必要な人に十分な市場受容度を得ることができない可能性がある
私たちの候補製品が監督部門の許可を得ても、それらは医者、患者、医療支払者、医学界の他の人の中で十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。私たちが承認した候補製品の市場受容度は多くの要素に依存するだろう
| • | 競合薬品の発売時間、数量と臨床概況 |
| • | 私たちは受け入れられる安全性と有効性の証拠を提供する能力； |
| • | 変化する医療基準は |
| • | 相手が便利で管理しやすい |
| • | ラベル内のブロック警告または禁忌症、またはリスク評価および緩和戦略(ある場合)、代替療法および競合製品は、これらの制限を必要としない可能性がある |
| • | 価格設定と費用効果は規制される可能性がある |
| • | 医療機関および他の第三者支払者が保険、補償、および適切な支払いを提供するかどうか； |
| • | 副作用の流行率と重症度；および代替治療法の他の潜在的な利点 |
もし私たちのすべての候補製品が承認されたが、医師、病院、医療支払者、および患者の十分な程度の受け入れを得られなければ、私たちはその候補製品から十分な収入を得ることができないかもしれず、私たちの財務業績は否定的な影響を受けるかもしれない
もし私たちまたは私たちの戦略パートナーが開発した任意の候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちの収入は不利な影響を受ける可能性があり、私たちの業務は影響を受けるかもしれない
我々の候補製品開発は様々な腫瘍学的適応の治療に重点を置く予定である。私たちの候補製品治療から利益を得る可能性のある潜在的な患者集団の予測は私たちの推定に基づいている。このような様々な源から導出された推定値は正しくないことが証明されるかもしれない。また，新たな研究はこれらの癌の推定発症率や流行率を変える可能性がある。さらに、私たちの候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は、最終的に私たちの候補製品の治療を受けることができないかもしれない。私たちの市場機会はまた未来に市場に参入する競争相手の治療によって制限されるかもしれない。もし私たちの任意の推定が不正確であることが証明された場合、私たちまたは私たちの戦略パートナーが開発した任意の候補製品の市場機会は著しく減少し、私たちの業務に実質的な影響を与える可能性がある
私たちは激しい競争に直面しています。もし私たちの競争相手が私たちよりも早く技術や製品を開発して販売したり、私たちが開発した候補製品よりも効果的で、安全で、安いなら、私たちのビジネス機会は否定的な影響を受けるでしょう
私たちの競争相手は固形腫瘍や白血病の治療に多くの候補薬を開発していますB細胞悪性腫瘍、リンパ腫と骨髄異形成症候群。我々が開発と商業化に成功したどの候補製品も，これらの候補薬剤，既存療法，将来出現する可能性のある新しい療法と競争するであろう。相当な数の製品が現在開発中であり、将来的に商業的に使用される可能性があり、候補製品の開発を試みる可能性のある条件を治療するために使用される可能性があると信じている。いくつかの製薬と生物技術会社はCDK 9阻害剤、ADDC、SMDC、免疫療法或いは他の製品を持っており、これらの製品は市場或いは臨床試験において血液学と腫瘍学的適応において著者らの薬物と競争する可能性がある
私たちの競争相手は、単独でも、パートナーと一緒にいても、私たちよりも多くの財務、製造、マーケティング、薬物開発、技術と人的資源、および商業専門知識を持っているかもしれませんし、私たちよりも早く彼らの候補薬の開発を開始するかもしれません。私たちの競争相手はより多くの経験を持つかもしれません
| • | 候補薬を開発し |
| • | 前臨床試験と臨床試験を行い |
| • | 規制部門の承認を得て |
| • | 候補製品を商業化する |
30
もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のあるどんな製品よりも安全で、より効果的で、悪影響がより少ない、より便利で、より広いラベル、より効果的なマーケティング、精算またはより安い製品を得ることができれば、私たちのビジネス機会は減少または消滅するかもしれない。私たちの競争相手も私たちよりも早くFDAや他の似たような外国規制機関から製品の発売承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が市場に入る前に強力な市場地位を確立することができるようになるかもしれない。私たちの競争相手が開発した技術の進歩や製品は、私たちの技術や候補製品を時代遅れにし、競争力に欠けたり、経済的ではないかもしれません。新会社の市場進出と科学発展の進歩に伴い、将来的にはますます激しい競争に直面することを予想しています。もし私たちが効果的に競争できなければ、私たちが開発する可能性のある製品を販売することから収入を得る機会は不利な影響を受けるかもしれない
私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある
私たちの財務と管理資源が限られているので、私たちは私たちが決定した特定の適応の開発計画、治療プラットフォーム、候補製品に集中しています。したがって、私たちは、他の治療プラットフォームまたは候補製品を求める機会を放棄または延期するか、または後に、より大きな商業的潜在力またはより大きな成功可能性を有することが証明される他の適応を求めることができる。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在と未来の研究開発計画、治療プラットフォームと特定の適応候補製品への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価していなければ、独占開発と商業化の権利を保持することが私たちにより有利な場合、私たちは協力、許可、または他の特許権使用料手配を通じてその候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれない。例えば、現在、私たちはバイエル許可プロトコルによって開発権を獲得した限られた数の候補製品しか開発していません。私たちが開発している候補製品は決して商業可能性がないかもしれませんが、私たちは開発しない候補製品を選択した方が商業的可能性があるかもしれません
私たちの業務には製品責任の重大なリスクがあり、十分な保険範囲を得ることができなければ、このような保証ができなければ、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります
私たちの業務は治療療法の開発、テスト、製造、マーケティングの過程に固有の重大な製品責任リスクに直面しています。製品責任クレームは私たちの開発計画の完了を延期または阻止する可能性があります。もし私たちがマーケティング製品の面で成功すれば、このような声明はFDAまたは他の規制機関が私たちの製品、私たちの製造プロセス、施設、または私たちのマーケティング計画の安全性と有効性を調査することにつながる可能性があります。FDAまたは他の規制機関の調査は、これらの製品が使用可能な承認適応を制限するか、または承認を一時停止または撤回するために、我々の製品をリコールするか、またはより深刻な法執行行動をとることをもたらす可能性がある。是非曲直或いは最終結果にかかわらず、責任クレームは著者らの製品に対する需要の減少、著者らの名声に対する損害、関連訴訟の弁護コスト、管理層の時間と資源の分流及び臨床試験参加者或いは患者への巨額の金銭奨励を招く可能性がある。私たちが持っているか得ることができるどんな保険も潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれない。また，臨床試験や製品責任保険はますます高価になり，ますます入手が困難になっている。したがって、私たちは製品責任クレームによる損失から私たちを保護するために合理的なコストで十分な保険を得ることができないかもしれません。これらの損失は私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。また，このような保険を獲得できない場合や遅延した場合は，われわれが適時あるいは全く臨床試験を行わない能力に負の影響を与える可能性がある。保険や精算を受ける類似の挑戦は薬品や生物製品に適用され，我々や我々の協力者が開発可能な随伴診断にも適用される
私たちが開発したすべての候補製品は不利な第三者の保証と清算のやり方と定価法規の制約を受けるかもしれません
国内外市場では、私たちの任意の候補製品の販売が承認されれば、政府医療計画、商業保険、管理医療機関のような第三者支払者がどの程度支払うかにある程度依存する。これらの第三者支払人はどの薬品が保険範囲に入るかを決定し、これらの薬品の精算レベルを確立する。医療コストの抑制は政府と個人第三者支払者の優先順位となっている。薬品価格はこの努力の重点だった。政府や個人第三者支払者は、ある薬のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしており、候補製品を販売する収益性に影響を与える可能性がある。コスト制御措置は、製品のために制定される可能性のある価格を低下させる可能性があり、これは製品収入が予想を下回る可能性があります
31
第三者支払者の製品使用が以下の条件を満たすかどうかの決定を含む、第三者支払人の精算はいくつかの要素に依存する可能性がある
| • | 健康計画の下で保障された福祉 |
| • | 安全で効果的で医学的に必要なものです |
| • | 特定の患者に適しています |
| • | 費用対効果があります |
| • | 実験的でも調査的でもない |
不利な価格設定制限は、これらの候補製品が市場承認を得ても、Enitociclib、私たちの主要候補製品、または任意の他の現在または未来の候補製品への投資を回収する能力を阻害するかもしれない
政府または他の第三者支払人から製品の保証と精算承認を得ることは時間がかかり、高価なプロセスであり、支払人に私たちの製品の使用を支援する科学的、臨床的、費用効果的なデータを提供する必要があるかもしれない。また，第三者支払者のカバー範囲や新規承認薬品の精算に関する不確実性が大きい。私たちは保証と補償の承認を得るのに十分なデータを提供できないかもしれない。私たちは私たちのどんな候補製品も保険や十分な精算を受けることができることを確実にすることができない。また、精算金額が私たちの製品への需要を減らしたり、私たちの製品の価格を下げたりしないことは確認できません。もし精算が得られない場合や限定精算だけでは、私たちは特定の製品を商業化できないかもしれない。また，米国では，第三者決済者が新薬のカバー範囲や精算レベルを制限することで医療コストを抑制しようとするようになってきている。したがって，第三者支払者が患者に新たに承認された薬物を多少補償するかどうかには大きな不確実性があり，逆に薬品定価に圧力を与える
臨床試験は高価で、時間がかかり、登録とその他の遅延の影響を受けて、引き続き私たちの使用可能な資金を超える必要があるかもしれないが、私たちは私たちが現在臨床前と臨床開発段階にある任意の候補製品の開発、臨床試験と商業化を成功させるために十分な資金を集めることができるかどうかを確定することができない
臨床試験には不確実な結果があり、私たちが利用できる資金以外に継続する必要があるかもしれない。失敗は臨床試験の任意の段階で起こる可能性があり、私たちは多くの予見できない事件に遭遇する可能性があり、これらの事件は、現在または未来の候補製品の商業化を延期または阻止する可能性があるが、これらに限定されない
| • | 著者らの臨床試験のために臨床研究者と試験地点の遅延を獲得した |
| • | 臨床試験を開始するために機関審査委員会と規制部門の許可を得ることを遅延させる |
| • | 患者募集や登録の速度が予想より遅い，あるいは目標患者数に達していない，他の試験からの患者を競合しているため，我々の提案した適応に適合した患者を識別することは困難である新冠肺炎または他の健康大流行または流行病、医療機関および他の第三者支払者は、私たちの臨床試験で使用される薬物または他の理由の使用によって、保険、精算または十分な支払いを受けることができない、または制限されているか、または保険、精算または十分な支払いを受けることができない |
| • | 予測不可能な安全問題 |
| • | 不確定な用量問題は、FDAの最適化プロジェクトのような薬物動態および薬効学的行動または計画を完全に探索していないことによって生じる可能性がある |
| • | 新しい治療法の承認と導入、あるいは実践基準または規制ガイドラインの変化は、私たちの臨床試験の終点または私たちが提案した適応の目標吸引力を低下させる |
| • | 治療期間または治療後に患者を十分に監視することができないか、または研究者または患者と試験案を遵守することができない問題 |
| • | 大規模な対照研究では非対照試験の限られた数の患者から得られた安全性と有効性データを複製することができない |
| • | 医学研究者は私たちの臨床規程に従うことができないか、または従わないことができない |
| • | 臨床試験用品の供給が不足している |
32
しかも私たちは候補製品の臨床前や臨床開発に参加したりコントロールしたりしていません許可証内バイエルです。我々は，我々が候補製品の権利を得る前に彼らが行ったすべての臨床前研究および臨床試験および他の研究の結果をバイエルに依存し，適用されたプロトコルや法律，法規，科学的基準に従ってこのような開発を行い，これらの研究，試験および他の研究のデータを正確に収集し説明し，これらの候補製品を買収した日までに報告された結果を十分に示すために必要な完全な情報，データセット，報告を提供している。これらの分野のいずれの問題も、私たちの候補製品開発のコスト増加と遅延を招く可能性があり、承認されれば、将来的に私たちの候補製品の販売から収入を得る能力に悪影響を及ぼす可能性がある
もし私たちの臨床試験が重大な遅延、挫折あるいは負の結果あるいは終了に遭遇すれば、私たちは私たちの候補製品を開発し続けたり、収入を生むことができない可能性があり、私たちの開発コストは大幅に増加する可能性がある。私たちの臨床試験の不利または不確定な結果は、候補製品の任意のさらなる開発を大幅に延期または完全に停止する可能性があります
私たちの臨床試験の不利または不確定な結果は、候補製品の任意のさらなる開発を大幅に延期または完全に停止する可能性があります。早期臨床試験で良好な結果が得られたにもかかわらず、多くの会社は後期臨床試験で候補製品の安全性或いは有効性を証明できなかった。以前予見できず、受け入れられなかった副作用は、私たちの候補製品の臨床試験を中断、延期、または停止する可能性があり、FDAが私たちの候補製品の承認を拒否する可能性がある。著者らは特定使用適応の安全性と有効性を証明し、開発過程全体の中で安全性と臨床試験方案と他の良好な臨床実践要求に対するコンプライアンスをモニタリングする必要がある。これまで，我々のどの候補製品の臨床試験でも長期的な安全性や有効性は証明されていなかった
著者らのある候補製品に関連するいくつかの臨床前と臨床試験において、すでにいくつかの毒性と不良事件に注目した。例えば、イニチリ治療を受けたいくつかの患者では、好中球の減少が認められた。さらに、我々は、1つの適応試験において観察される許容できない毒性または有害事象が、同一の候補製品に関連するすべての試験遅延または一時停止をもたらす可能性がある複数の適応の臨床試験を行っているか、または行うことができる。我々の候補製品の臨床試験から収集したデータが安全性と有効性の面で有望であると信じていても，規制当局はこれらのデータが製品の承認を保証するのに不十分であると考える可能性がある。規制当局者は私たちとは違う方法でこれらのデータを解読するかもしれないが、これは規制承認を延期、制限、または阻止するかもしれない。FDAや私たちはいつでも臨床試験を一時停止したり中止したりすることができる。私たちの候補製品の臨床試験を完成したり、規制部門の私たちの候補製品の商業化に対する承認を得る上でのいかなる失敗や重大な遅延も、私たちの業務と名声を深刻に損なう可能性がある
科学的に検証されていないバイオマーカーを使用する場合もありますバイオマーカーデータへの依存は私たちの資源を非効率的に誘導する可能性があります
場合によっては、バイオマーカーを利用して、私たちの薬物開発を促進し、私たちの臨床試験を最適化しています。バイオマーカーは、血液または腫瘍細胞中の存在が特定の細胞プロセスのインジケータとすることができるタンパク質または他の物質である。これらのバイオマーカーは，我々の候補製品がその仮定の機序によって期待される効果をもたらすかどうかを評価するのに有用な役割を果たしていると信じており，早期段階でより有望な候補製品を識別し，効率的に資源を誘導することができる可能性がある。バイオマーカーは最終的に臨床試験に関連する患者選択を改善し，患者の試験レジメンへのコンプライアンスをモニタリングできる可能性があると信じている
しかし，ほとんどの目的については，バイオマーカーは科学的に検証されていない。バイオマーカーの理解や使用に不正確あるいは欠陥があれば，バイオマーカーへの依存が間違っていれば，バイオマーカー使用のいかなる利点も達成できないだけでなく，時間や財力を低効率に投入して将来性の悪い候補品の開発を試みる可能性がある。また，FDAは臨床開発においてバイオマーカーデータを用いてガイドライン草稿を発行している可能性があるが，現在FDAや米国，EUあるいは他の地方の規制機関は製品候補の規制承認を申請する際にこのようなデータを受け入れず，このようなデータが関係当局に永遠に受け入れられる保証はない。私たちのバイオマーカーデータは治療効果の証拠と解釈されてはいけない
私たちが主に発見と開発に従事している会社から薬物の商業化にも参加する会社に発展するにつれて、私たちの成長と成功を管理し、私たちの業務を拡大することは困難に直面するかもしれません
私たちの業務戦略を実行するためには、私たちの開発、制御、規制能力を拡大し、財務、製造、マーケティング、販売能力を発展させるか、または第三者と契約を結び、これらの能力を提供してくれる必要があります。私たちの業務が拡大すれば、様々なパートナー、サプライヤー、他の第三者とのより多くの関係を管理する必要があると予想されます。私たちの運営と成長を管理する能力は、私たちがどこで運営していても、必要に応じて、私たちの運営、財務、管理制御、報告システム、プログラムの適切な変更とアップグレードを要求するだろう。成長を管理できないどんな状況も、私たちの業務計画の実行を延期したり、私たちの運営を妨害したりする可能性がある
33
私たちの創業者の他の会社の癌療法の開発成功は、私たちが現在または未来の任意の候補製品を開発または商業化することに成功する保証はありません
アフマド·M·ハーディ博士とラケル·E·出泉博士は校長です共同創始者CALQUENCEを開発したAcerta Pharma BV社の®最終的にアスリコンに買収されましたHamdy博士とIzumi博士は以前，臨床前段階の分子の許可に成功し，臨床試験によりこの分子を開発し，全面的な市場承認を得たが，現在または将来の任意の候補製品の開発や商業化に成功することは保証されていない。したがって、私たちはHamdy博士とIzumi博士が過去にAcerta Pharmaで成功したことが、現在または未来の任意の候補製品の開発と商業化における私たちの成功または能力を示すことを保証することはできない
2022年6月、私たちは私たちの戦略計画に基づいていくつかの労働力とコスト削減措置を実施しましたが、これらの措置が私たちの業務に悪影響を与えない保証はありません
2022年6月、私たちの取締役会は、進行中のEnitociclib臨床研究にリソースを優先する戦略計画を承認しましたダブルスDLBCL、リヒート症候群とCLL及び私たちの次世代生物結合プラットフォームは、これらの優先的な研究と計画を支持するために、著者らの資源を簡素化と再調整する。この計画には、フルタイム従業員を33%削減し、他のコスト削減措置をとることが含まれている。これらの労働力やコスト削減措置が遅延したり、他の方法で私たちの業務計画の実行に悪影響を与えたり、私たちの運営を混乱させたりすることは保証されません。これは、私たちの業務と私たちの業務目標を達成する能力に悪影響を与えます
技術者と重要な関係を引き付け、維持することができなければ、私たちの薬物開発と商業化努力を損なう可能性がある
私たちの業務は高度な管理者及び肝心な臨床、科学、研究、技術とその他の人員を誘致と維持する能力に高度に依存している。現在，これらのスキルや専門知識を持つ幹部や従業員に対する競争は非常に激しい。このような競争は続くかもしれないし、私たちの最近のリストラは私たちがこのような人員を効果的に競争する能力に否定的な影響を与えるかもしれない。私たちのキーパーソンのサービスを失ったり、十分な管理、臨床、科学、技術、研究とその他の人員を吸引し、維持することができなくて、私たちの薬物開発と他の業務目標の実現を延期または阻害し、そして私たちの業務に重大な不利な影響を与える可能性がある。私たちはまた私たちの業務目標を制定して実施するのを助けるためにコンサルタントとコンサルタントに依存している。私たちのコンサルタントやコンサルタントは自営業者か、他の組織に雇われているか、他の組織との相談や相談契約のような利益衝突や他の約束が存在する可能性があり、これは私たちの業務や運営に貢献する能力に影響を与える可能性がある
私たちまたは私たちが依存している第三者は自然災害、衛生流行病、そして他の自然または人工の事故や事件、気候変動の影響、そして私たちの業務の連続性や災害復旧計画を含めて、深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません
洪水、火災、爆発、地震、極端な天気条件、健康大流行あるいは流行病などの計画外事件新冠肺炎)、電力不足、電気通信故障、戦争(ウクライナ戦争のような)または他の自然または人工の気候変動の影響を含む事故や事件は、私たちの施設、または第三者契約メーカーの施設を十分に利用できない、または私たちの臨床前研究または臨床試験を行うことは、私たちの業務運営能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、特に日常生活において、私たちの財務および運営状況に大きなマイナス影響を与える可能性がある。これらの施設を使用できないとコスト増加、候補製品の開発遅延、私たちの業務運営が中断する可能性があります
深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちのリスク管理政策の一部として、私たちは私たちの業務に適していると思うレベルに保険範囲を維持します。しかし、これらの施設で事故や事故が発生すると、保険金額がいかなる損害や損失を補うのに十分な保証はない。もし私たちの工場や私たちの第三者契約メーカーの製造施設が事故や事件やその他の理由で稼働できない場合、たとえ短い時間であっても、私たちのいかなる研究開発計画や商業化努力も損害を受ける可能性があります
34
私たちのコンピュータシステムまたは私たちのパートナー、契約研究機関、請負業者、コンサルタント、または私たちと協力する他の第三者のコンピュータシステムにシステム障害、ネットワーク攻撃、データ損失、または他のセキュリティイベントが発生した場合、または私たちが適用されるデータセキュリティおよびプライバシー法律、法規および基準に準拠できなかった場合、私たちの業務および運営は悪影響を受けるでしょう
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、私たちのコンピュータシステムおよび私たちのパートナー、契約研究組織、ITサービスプロバイダ、請負業者、コンサルタント、法律および会計会社、および私たちと協力する他の第三者のコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、不正アクセス、データ漏洩、ネットワーク釣り攻撃、恐喝ソフトウェア攻撃の被害を受ける可能性がありますサービスを拒否する攻撃、サイバー犯罪、自然災害、テロ、戦争、電気通信、そして電力障害。私たちは、私たちのパートナーと第三者プロバイダに有効なセキュリティ措置を実施し、そのような任意の故障、欠陥、または違反を識別し、修正することに依存します。セキュリティホールや破壊のリスクは，特にコンピュータハッカー，外国政府，ネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃やネットワーク侵入を介して著しく増加し，検出が困難になってきている.障害、事故、またはセキュリティホールが発生し、私たちの運営中断、またはパートナーまたは第三者プロバイダの運営中断を招く場合、私たちの知的財産権または財務情報または臨床試験参加者の個人データを含む機密情報が流用される可能性があり、私たちの薬物開発計画は重大な破壊または遅延、および/または重大な金銭的損失を受ける可能性がある。例えば、完了した、行われている、または計画されている試験の前または臨床試験データの損失、または候補製品の化学、製造、および制御データの損失は、規制承認作業の遅延を招き、データの回復または複製のコストを著しく増加させる可能性がある
さらに、私たちは、アメリカ、ヨーロッパ、および他の地域の商業および個人データを保護するために公布された、ますます複雑で、厳格で、時に衝突している法律、法規、および基準を守らなければならない。例えば、EUでは2018年に施行された“一般データ保護条例”(GDPR)が可決され、英国では2018年に施行された“データ保護法”(更新版)、カリフォルニア州では2020年に施行される“カリフォルニア消費者プライバシー法”(CCPA)が採択された。これらの法律は、会社に個人データの処理に追加的な義務を課し、データを格納する人に特定のプライバシー権を提供する。既存の、提案され、最近公布された法律、法規および基準(GDPRおよびCCPA要求を実施するプライバシーおよびプロセスの改善を含む)を遵守することは、コストが高く、時間がかかる可能性があり、これらの法律、法規、および基準を遵守しなければ、法律と名声のリスクに直面する可能性がある。臨床試験参加者の個人データの任意の違反、紛失、または漏洩を含む個人情報の濫用または保護ができず、データプライバシーの法律、法規および基準に違反する可能性もあり、政府エンティティまたは他の人は当社を提訴し、政府当局は当社に罰金を科し、私たちの名声と信用に損害を与え、私たちの業務と運営にマイナスの影響を与える可能性がある
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
会社として、私たちは発展の初期段階にあり、私たちの限られた運営歴史は、私たちの成功の能力を評価することを難しくするかもしれない
我々は2019年3月に登録が成立し，これまで，我々の運営は主に我々の候補製品の許可，資金調達，我々の管理チームとインフラの構築，臨床前研究と早期臨床試験に集中してきた。規制部門の承認を得たり、商業規模の製品生産を行う能力があることや、代理工組織と協力して私たちを代表してそうしたり、商業化に成功するために必要な販売やマーケティング活動を行う能力があることは証明されていません。したがって、私たちがより長い運営歴史や成功開発と商業化製品の歴史を持っていれば、私たちの将来の成功や生存能力のどの予測もそれほど正確ではないかもしれない。また、最終的には発展に専念する会社からビジネス活動に従事する能力のある会社に移行する必要があります。私たちは予期せぬ費用、困難、複雑さ、遅延に直面するかもしれないし、そのような移行は成功しないかもしれない
私たちは設立以来純損失が続いており、予測可能な未来には引き続き顕著な純損失が予想される
私たちは設立以来、各報告期間中に純損失を出しており、これまで製品販売から何の収入も生じておらず、主に私たちの株式証券を売却することで私たちの運営に資金を提供してきた。私たちの損失は主にバイエルに私たちの候補製品を許可し、資金を調達し、私たちの管理チームと業務インフラを構築し、臨床前研究と早期臨床試験を行うことによる費用である。私たちの主要な候補製品enitociclibは第一段階の臨床試験にあります。私たちはその臨床開発を続けて、ダブルスDLBCL、Richter Syndome、CLLが臨床的に得られます概念検証医療ニーズが満たされていない適応である。我々の先行生物結合候補製品VIP 943、VIP 924、およびVIP 236は臨床前開発段階にある。そのため，数年かかると予想され，あれば商業化された製品を持ち，製品販売から収入を得ることができる。1つ以上の候補製品のマーケティング承認を得て商業化することに成功しても、他の潜在的製品を発見、開発、マーケティングする際には、大量の研究開発や他の費用が発生し続けることが予想される。予測可能な未来には，研究·開発を継続し，規制部門の承認を得て候補製品を商業化することを求め，巨額の費用と増加する運営損失を招き続けると予想される。私たちが招いた純損失は四半期ごとに大きく変動する可能性があります周期ごとに私たちの運営結果の比較は私たちの未来の表現をうまく提示できないかもしれない。私たちの未来の純損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。私たちの以前の損失と予想された将来の損失は、私たちの運営資本に悪影響を与え続け、追加の資本を調達し、収益性を実現し、維持する必要がある
35
私たちは私たちの運営を支援するために多くの資金が必要だ。必要に応じて、または許容可能な条件下でそのような資金を集めることができない場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の研究および薬物開発計画または将来の商業化努力を延期、減少および/または廃止することを余儀なくされる可能性がある
臨床前研究と臨床試験を含む薬物製品を開発することは、非常に時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、完成するのに数年かかる。特にEnitociclib、VIP 943、VIP 924、VIP 236、および私たちの他の候補製品の臨床試験を開始し、上場承認を求める場合には、私たちが行っている活動に関連する費用が大幅に増加することが予想される。我々が開発した1つ以上の候補製品が商業販売のために承認されても、任意の承認された候補製品の商業化に関連する巨額のコストが生じることが予想される。これらの支出には、バイエル許可協定および開発および商業マイルストーンに関連した支払いが含まれ、いずれの場合も、任意の製品販売が生成される前である。また、ライセンス製品の任意の商業販売が開始された後、いくつかの販売マイルストーンを実現し、商業純売上高に応じて等級別特許権使用料を支払った後の重大なさらなる支払いを担当します
FDAあるいは他の規制機関が現在予想されている基礎の上で臨床試験あるいは臨床前研究を行うことを要求すれば、私たちの費用は予想を超える可能性がある。他の予期せぬコストもまた現れるかもしれない。さらに、私たちの任意の候補製品がenitociclib、VIP 943、VIP 236、およびVIP 924を含む市場承認を受けた場合、医薬品販売、マーケティング、製造、および流通に関連する巨額の商業化費用が発生すると予想される。著者らの計画と期待される臨床試験の設計と結果は高度に不確定であるため、私たちが開発に成功した任意の候補製品の開発と商業化に必要な実際の数量を合理的に見積もることができない。私たちはまた上場企業の運営に関する追加コストが発生すると予想している。したがって、私たちは私たちの持続的な業務を維持するために多くの追加資金を得る必要があるだろう
2022年9月30日現在、私たちは約6600万ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。私たちは既存の資本を利用して、私たちの候補製品に追加の単一療法と共同臨床研究の資金を提供し、バイエル許可協定の下のいくつかの記念碑的支払いと私たちの上場企業コンプライアンスコストおよび運営資金および他の一般企業用途に資金を提供することを含む、私たちの臨床前および臨床計画を推進し、拡大するつもりだ。2022年6月、私たちの取締役会は、進行中のenitociclib臨床研究にリソースを優先する戦略計画を承認しましたダブルスのDLBCLにとっては私たちはRichter症候群とCLLと私たちの新世代生物結合プラットフォームを支持し、33%の削減を含む私たちの資源を簡素化し、再調整して、これらの優先順位の研究と計画を支持し、私たちが予想している現金滑走路を延長することに取り組むつもりだ。私たちの現在の業務計画と仮定によると、私たちは私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券が2024年末までの運営費用と資本支出要求を支払うのに十分であると信じている。私たちは、既存の現金がどのくらいの間、私たちの運営費用と資本支出需要に資金を提供することができるかの推定は、間違っていることが証明される可能性のある計画と仮定に基づいて、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用することができる。変化していく状況-その中のいくつかは私たちのコントロールを超えているかもしれない--私たちが利用できる現金の減少を招くかもしれないし、私たちの資本消費の速度が私たちの現在の予想よりも大きく速く、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるか選択するかもしれない
私たちは公開または私募株式発行、債務融資、協力および許可手配、または他の出所を通じてさらなる資金を得ることを要求され、これは私たちの株主を希釈したり、私たちの経営活動を制限したりするかもしれない。株式や転換債券を発行することで追加資金を調達することは、私たちの株主が深刻な希釈を経験することになる可能性がある。債務融資を通じて追加資金を調達することは、私たちの商業活動と選択を制限する契約に関連するかもしれない。もし私たちが協力と許可手配を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの薬物発見および他の技術、開発計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与しなければならないかもしれない。特に現在の経済と市場条件では、私たちは優遇された条件で追加的な資金を得ることができないかもしれないし、全くないかもしれない。私たちは約束された外部資金源を持っていない。市場変動は以下の要因によって引き起こされるCOVID-19インフレと他の経済と市場状況、ウクライナ戦争、または他の要素もまた、私たちが必要な時に資本を得る能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは必要な時や受け入れ可能な条件下で資金を調達することができず、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実施する能力に負の影響を与え、私たちは延期、縮小、一時停止、または私たちの1つまたは複数の臨床前計画、臨床試験、または将来の商業化努力を延期しなければならないかもしれない
バイエル許可協定によると、私たちは重要なマイルストーンと特許権使用料を支払う義務があり、その中のいくつかは私たちの他の候補製品が商業化される前にトリガされるだろう
いくつかの開発、規制、および販売マイルストーン事件を達成した後、私たちは、私たちの任意の候補製品が商業化される前に発生する可能性があるバイエル許可協定の下で将来の重大または支払いおよび特許権使用料を担当します。したがって、私たちは、Enitociclib、VIP 943、VIP 924、およびVIP 236を含む、私たちの任意の候補製品の商業販売から十分な収入(あれば)を生成することができる前に、これらの支払いを決定することができるように要求されるだろう。私たちは私たちがこれらのお金を支払うために必要な資金を持っているか、必要な時に私たちが受け入れられる条件でこれらの資金を集めることができるという保証はない。したがって、私たちは、私たちの製品開発または将来の商業化努力を延期、制限、減少、または終了することを要求されるかもしれない
36
私たちは絶対に利益を達成したり維持したりしないかもしれない
私たちは私たちがいつ利益を出すかどうか分からない。私たちは今まで何の製品も商業化していないし、販売製品から何の収入も得ていない。私たちは短期的にどんな製品収入も発生しないと予想している。利益を維持するためには、規制部門の1つまたは複数の候補製品の承認を成功させ、商業化しなければならない。これは、私たちの候補製品の臨床前研究と臨床試験を完成させ、より多くの候補製品を発見し、開発し、臨床試験を成功させた任意の候補製品のために規制許可を得、任意の承認された製品のための商業化能力を確立し、任意の承認された製品を市場に承認させることを含む一連の挑戦的な活動で成功することを要求する。このような活動で、私たちは決して成功しないかもしれない。私たちがこのような活動で成功したとしても、私たちは利益を達成するために十分な収入を生むことができないかもしれない
バイオテクノロジー製品の開発や商業化に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちがいつ利益を達成するかどうかを正確に予測することはできない。FDAまたは他の管轄区域の任意の類似した規制機関が現在予想されている基礎の上で臨床前研究または臨床試験を行うことを要求する場合、あるいは私たちの候補製品の臨床前研究を完成する過程でいかなる遅延や合併症が発生した場合、あるいは臨床前研究が成功した場合、FDAにIND申請、BLAまたはNDAを提出し、候補製品のための臨床試験用品を生産し、臨床試験を完了する際に、私たちの費用は大幅に増加する可能性があり、私たちの利益を達成する能力はさらに遅れる可能性がある。私たちがいくつかの開発、規制、そして販売マイルストーンを獲得した時、私たちはベイヤ許可協定に従ってバイエルに支払いまたは支払いと特許権使用料を支払う責任があります
私たちが利益を達成しても、私たちはその後の時期に収益性を維持できないかもしれない。私たちが利益を達成した後、あれば、多くの研究·開発活動に引き続き従事し、より多くの候補製品を開発·商業化するために多くの費用を発生させる予定だ。さらに、私たちは予測できない費用、困難、複雑な状況、遅延、および他の未知の要素に直面する可能性があり、これらの要素は私たちの収入、支出、収益性に悪影響を及ぼすかもしれない
もし私たちが収益性を達成または維持できなければ、私たちの市場価値を低くし、業務計画を実行し、資金を調達し、より多くの候補製品を開発し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下は私たちの株主に彼らの投資の全部または一部を損失させる可能性があります
規制承認およびその他の法律コンプライアンス事項に関するリスク
私たちはアメリカや外国の規制承認を得ることができないかもしれないので、私たちの候補製品を商業化できないかもしれません
私たちの候補製品は研究、テスト、開発、製造、安全、用量選択、効果、承認、記録保存、報告、ラベル、貯蔵、包装、広告と販売促進、定価、マーケティングと流通などの面で広範な政府法規の制約を受けている。新薬が発売される前に、アメリカと多くの外国司法管轄区で厳格な臨床前試験と臨床試験、及び広範な監督管理許可手続きに成功しなければならない。これらと他の規制要件を満たすことは高価で、時間がかかり、不確定であり、予期しない遅延が生じる可能性がある。私たちが開発する可能性のあるすべての候補製品が必要な臨床試験に合格することを保証することはできません。これらの製品の販売を開始するために必要な規制承認を得ることはできません
私たちは大規模または重要な臨床試験を行ったり、管理したり、完成したりしておらず、FDAや他の規制機関による私たちの候補製品に対する規制承認過程も管理されていない。FDAと他の監督管理機関の承認を得るのに要する時間は予測不可能であり、広範な臨床試験を成功させる必要があり、これは通常数年を要し、具体的には候補製品のタイプ、複雑性と新規性に依存する。FDA及びその外国の同業者が臨床試験データを評価する際に使用する標準は可能であり、常に薬物開発過程で変化し、これらの標準がどのように応用されるかを確定的に予測することは困難である。新しい政府法規、未来の立法或いは行政行動、政策変化或いは薬物開発、臨床試験とFDA監督審査期間中の新しい措置を含むため、私たちはまた予期しない遅延或いはコスト増加に遭遇する可能性がある。例えば、米国では、FDAのProject Optimus計画は、薬物治療効果を最大化するだけでなく、安全性および耐性を最大化する1つまたは複数の用量を選択することを強調するために、腫瘍学全体の用量発現および用量最適化パラダイムを変更することで、私たちの臨床試験の開発時間およびコストを増加させる可能性がある。そのほか、EUは2022年1月からEUの臨床試験法規の全面的な実施に移行し、イギリスの薬品と保健品の監督管理機関はすでにイギリスの離脱後に完全に独立した臨床試験の監督管理枠組みへの移行を開始し、この2つの情況はすべて重大な不確定性と遅延を招く可能性がある
37
候補製品のための要求または承認を求める上での任意の遅延または失敗は、候補製品から収入を得る能力に重大かつ不利な影響を与えるであろう。さらに、任意の販売候補製品の規制承認は、私たちの販売候補製品の承認用途または適応の重大な制限、またはラベルまたは他の制限を受ける可能性がある。さらに、FDAは、NDAまたはBLAの承認の一部としてリスク評価および緩和戦略を要求する権利があり、または承認後、承認された候補製品の配布または使用にさらなる要求または制限を加える可能性がある。これらの要件または制限は、特定の条件を満たす患者に治療を制限するいくつかの専門的に訓練された医師または医療センターに処方を制限することを含むことができる安全に使用する基準は，治療を受けた患者の登録を要求する。これらの制限や制限は、候補製品の市場規模を著しく制限し、第三者支払者の精算に影響を与える可能性がある
私たちはまた多くの外国の監督管理要求の制約を受けて、その中には臨床試験の進行、製造とマーケティング許可、定価と第三者精算を含む。外国の監督管理審査手続きは国によって異なり、通常FDA承認に関連する大部分のリスクと、外国司法管轄区の現地法規を満たすことによるリスクを含む。さらに、承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは異なる可能性がある。外国の監督管理機関による候補製品の承認が遅延されたり、得られなかったりすることは、外国司法管轄区でその候補製品から収入を得る能力に重大かつ不利な影響を与えるだろう
私たちが現在或いは未来の候補製品を単独で使用し、或いは他の承認された製品或いは研究中の新薬と連合使用する場合、不良事件、毒性或いはその他の不良副作用を招く可能性があり、それによって安全状況を招く可能性があり、監督管理部門の承認を阻害し、市場の受け入れを阻止し、その商業潜在力を制限し、或いは重大な負の結果を招く可能性がある
我々の候補製品が臨床前研究または臨床試験において単独で使用されるか、または他の承認された製品または試験新薬と併用される場合、副作用または意外な特徴の重症度および流行率は高く、受け入れられず、それらの開発を中断、延期または放棄する必要があるかもしれない、または開発をより狭い用途またはサブ集団に制限する必要があり、これらの集団では、リスク効果の観点から、不良副作用または他の特徴はそれほど一般的ではなく、それほど深刻ではなく、または容易に受け入れられる。このような結果は、リスク評価および緩和戦略を実施するか、またはFDAまたは同様の外国規制機関の規制承認を延期または拒否するために、より厳しいラベルをもたらす可能性がある。治療に関連する副作用はまた、患者募集または被験者が試験を完了する能力に影響を与えるか、または潜在的な製品責任クレームをもたらす可能性がある。これらのいずれも、より厳しいラベル、またはFDAまたは同様の外国規制機関が規制承認を延期または拒否し、影響を受けた候補製品に対する市場の受け入れを達成または維持することを阻止または維持することができ、私たちの業務、財務状況、および見通しを深刻に損なう可能性がある
われわれが行って計画中の臨床試験中の患者は，将来深刻な有害事象やわれわれの前臨床研究や以前の臨床試験では観察されなかった他の副作用を受ける可能性がある。私たちのいくつかの候補製品は慢性治療または小児科群のために使用される可能性があり、監督機関はこれらの人々の安全性問題を特別に審査するかもしれない。また，我々の候補製品を他の療法と組み合わせて使用すれば，我々の候補品はこの療法に関連する有害事象を悪化させる可能性がある。私たちの候補製品の治療を受けた患者はまた手術、放射線と化学療法を受けている可能性があり、これは私たちの候補製品とは関係のない副作用或いは不良事件を招く可能性があるが、依然として著者らの臨床試験の成功に影響を与える可能性がある。重篤な患者を著者らの臨床試験に組み入れることは死亡或いはその他の不良医療事件を招く可能性があり、原因はこれらの患者は他の治療方法或いは薬物を使用している可能性があり、或いはこれらの患者の病状が深刻であるためである
私たちの現在または未来の任意の臨床試験において重大な有害事象または他の副作用が観察された場合、私たちは患者を臨床試験に参加することが困難になる可能性があり、患者は私たちの臨床試験から撤退するかもしれない、あるいは私たちは臨床試験を完全に放棄すること、またはその候補製品の開発努力を完全に放棄することを要求されるかもしれない。我々、FDA、または他の同様の規制機関または機関審査委員会は、そのような試験の対象が許容できない健康リスクまたは副作用に直面していると考えることを含む、様々な理由で候補製品の臨床試験を随時一時停止することができる。生物技術業界で開発されたいくつかの潜在療法は最初に早期試験で治療の将来性を示したが、その後副作用が発生することが発見され、それらの更なる発展を阻害した。副作用が候補品の発売承認を阻止したり保持したりしなくても，他の療法と比較した耐性により，副作用が市場受け入れを抑制する可能性がある。このような事態のどのような発展も、私たちの業務、財務状況、そして見通しに実質的な損害を与える可能性がある
さらに、もし私たちの任意の候補製品が発売承認された場合、これらの候補製品に関連する臨床試験に見られない毒性も承認された後に発展する可能性があり、追加の臨床安全試験の要求、薬品ラベルに追加の禁忌症、警告と予防措置の追加、リスク評価と緩和策の実施、製品の使用を重大な制限を行うか、あるいは製品を市場からリコールすることを招く可能性がある。私たちの候補製品が人体に毒性を与えるかどうかを予測できません。それによって、臨床前研究或いは早期臨床試験に基づく規制承認が撤回されることを排除或いは招くことができません
38
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の管轄区域で私たちの候補製品の規制承認を得ることに成功するという意味ではない
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の任意の管轄区域で規制承認を得ることができるか、または維持することができるという保証はない。例えば、FDAが候補製品の発売を許可しても、外国司法管轄区の比較可能な監督管理機関は、この候補製品のこれらの司法管轄区での製造、マーケティング、販売促進、精算を承認しなければならない。しかし、1つの管轄区域で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の管轄区域の監督管理承認過程にマイナス影響を与える可能性がある。承認手続きは司法管轄区域によって異なり、1つの管轄区で行われる臨床試験は他の管轄区の監督機関に受け入れられない可能性があるため、米国とは異なる要求と行政審査期限に関連する可能性がある。米国以外の多くの管轄区では、候補製品は先に精算許可を得てから、その管轄区で販売を許可することができる。場合によっては、私たちが私たちの製品のために受け取る価格もまた承認されなければならない
外国の監督管理の承認を獲得し、外国の監督管理要求の遵守を確立し、維持することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。もし私たちまたは未来のパートナーが国際市場の規制要求を遵守できなかったり、適用されたマーケティング承認を得られなかったりすれば、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品のすべての市場潜在力を達成する能力は損なわれるだろう
私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、それらは重大な上場後の監督要求と監督を受けるだろう
私たちが入手可能な任意の候補製品の規制承認は、候補製品の安全性および有効性を監視するために、規制機関および監督機関に報告書を提出することを要求し、特定の年齢層の使用制限、警告、予防措置または禁忌症に関連する重大な制限を含む可能性があり、承認後の研究またはリスク管理要件を重く含む可能性がある。例えば、FDAは、私たちの候補製品を承認するためにリスク評価および緩和戦略を必要とする可能性があり、これは、薬物ガイドライン、医師訓練およびコミュニケーション計画、または制限された分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような安全な使用を保証する他の要素を必要とする可能性がある。さらに、FDAまたは外国規制機関が私たちの候補製品を承認した場合、私たちの候補製品の製造過程、ラベル、包装、流通、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進、輸入、輸出、記録保存は広範で持続的な規制要求を受けるだろう。これらの要件には、安全及びその他の上場後の情報の提出、報告及び登録、並びに進行中ですわれわれが承認後に行ったいかなる臨床試験に対しても，cGMP要求と良好な臨床実践を遵守した。また，医薬品メーカーとその施設はFDAや他の規制機関の持続的な審査と定期的な抜き打ち検査を受け，cGMP法規や基準に適合することを確保している。もし私たちまたは監督管理機関が、ある製品に以前に未知の問題、例えば意外な深刻性や頻度の不良事件、またはその製品の製造施設に問題があることを発見した場合、監督管理機関は、製品のリコールを要求するか、市場から製品を撤回するか、または生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加える可能性がある。さらに、FDAや他の類似した外国規制要求を守らなければ、私たちの会社は行政または司法制裁を受ける可能性があります
| • | 製品の承認を遅延または拒否します |
| • | 私たちの臨床試験を行う能力の制限は、進行中または計画中の試験の全部または一部の臨床保留を含む |
| • | 製品、製造業者、または製造プロセスの制限； |
| • | 警告状や見出しのない手紙 |
| • | 民事と刑事罰 |
| • | 禁令 |
| • | 規制承認の一時停止または撤回； |
| • | 輸入製品の差し押さえ、差し押さえ、または禁止； |
| • | 自発的または強制的な製品のリコールと宣伝要求 |
| • | 生産を停止しています |
| • | 費用の高い新しい製造要件を含む運営に制限を加える |
39
上記のいずれかの事件や処罰が発生すると、候補製品を商業化し、収入を創出する能力を抑制する可能性があり、対応するために多くの時間と資源が必要となり、負の宣伝が生じる可能性がある
FDAや他の規制機関の政策は変わる可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、あるいは規制適合性を維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない
将来の立法、行政、あるいは行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度は、米国でも海外でも予測できない。このような行動は、FDAおよび他の規制機関が監督活動に参加する能力に重大な負担または他の側面の実質的な遅延をもたらすことを含む、私たちの商業および業界に影響を及ぼす可能性がある。これらの行動がFDAや他の規制機関が正常な過程で監督·実施活動に従事する能力を制限した場合、私たちの業務は負の影響を受ける可能性がある
私たちは承認経路を加速させることで、FDAや同様の外国規制機関の承認を得ることを試みるかもしれない。もし私たちがそのような承認を得ることができなければ、予想以上の追加の臨床前研究や臨床試験を行う必要があるかもしれません。これは、必要な市場承認を得る費用を増加させ、必要な市場承認を受けることを延期する可能性があります。FDAの加速承認を得ても，我々の検証的試験が臨床的利益を証明していない場合，あるいは厳格な上場後の要求を守らなければ，FDAは加速承認の撤回を求める可能性がある
私たちは私たちの1つ以上の候補製品のために承認を加速させることを求めることができる。加速承認計画によれば、FDAは、代替終点または中間臨床終点に対して臨床的利益を合理的に予測することができる候補製品を決定する場合に、既存の治療法よりも意義のある治療利益を提供する、深刻または生命に危険な疾患の治療のための候補製品の承認を加速することができる。FDAは臨床利益は特定の疾病の背景下で臨床意義のある積極的な治療効果であり、例えば不可逆的な発病率或いは死亡率であると考えている。承認を加速するために、代替終点は1つの標識であり、例えば実験室測定、放射画像、バイタルサイン或いは他の臨床利益を予測できると考えられる指標であるが、それ自体は臨床利益の測定基準ではない。中間臨床終点は不可逆的発病率或いは死亡率への影響の前に測定できる臨床終点であり、それは不可逆的な発病率或いは死亡率或いは他の臨床利益に対する影響を合理的に予測する可能性がある。加速承認経路は既存療法に対する新薬の優位性は直接の治療優位ではないかもしれないが、患者と公衆衛生の観点から見ると臨床上重要な改善状況である。承認された場合、承認を加速することは、一般に、薬物の臨床的利益を検証および説明するために、勤勉な方法で追加的な承認後の検証的研究を行うことにスポンサーが同意することに依存する。このような承認後の研究が薬剤の臨床的利益を確認できなかった場合、FDAは薬剤の承認を撤回する可能性がある
私たちの任意の候補製品の加速承認を求める前に、FDAからのフィードバックを求め、他の方法で承認を求めて加速させる能力を評価するつもりです。フィードバックおよび他の要因を評価した後、承認または任意の他の形態の加速開発、審査、または承認を加速するために、セキュリティプロトコルまたはBLAを求めるか、提出することを決定する保証はありません。同様に、FDAのその後のフィードバックの後、私たちが最初にそうすることを決定しても、加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を求めたり申請したりすることは保証されない。さらに、私たちの候補製品のための加速承認申請を提出するか、または迅速な規制指定(例えば、画期的な治療指定)を得ることを決定した場合、そのような提出または申請が受け入れられるか、または開発加速、審査または承認がタイムリーに承認されるか、または完全に保証されることは保証されない。FDAまたは他の同様の外国規制機関も、私たちの申請を考慮したり、任意の種類の申請を承認する前にさらなる検討を要求することができる。我々の候補製品が加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を得られなければ、そのような候補製品の商業化の時間がより長くなり、そのような候補製品の開発コストが増加し、市場での競争地位を損なう可能性がある
FDA、欧州薬品管理局、その他の類似した外国監督管理機関はその管轄外で行われた試験データを受け入れない可能性がある
私たちはまた国際臨床試験を行う予定です。FDA、欧州薬品管理局或いは他の類似した外国監督管理機関がそれぞれの管轄範囲外で行われた臨床試験を受ける研究データはある条件によって制限される可能性がある。外国の臨床試験からのデータが米国での上場承認の基礎となることを意図している場合、FDAは通常、(1)データがアメリカの人口とアメリカの医療実践に適用されない限り、(1)データが米国の人口とアメリカの医療実践に適用されない限り、(2)臨床試験は公認能力を有する臨床研究者によって行われ、現在の良好な臨床実践の要求に適合し、および(3)FDAは通過することができる現場.現場検査や他の適切な手段。また，研究した患者群の十分性と統計能力を含むFDAの臨床試験要求を満たさなければならない。またこのような海外での臨床試験は
40
Brは臨床試験を行う外国司法管轄区に適用される現地法的制約を受ける。FDA，欧州医薬品局，あるいは任意の適用外国規制機関がその適用管轄権以外で行われた臨床試験のデータを受け入れることは保証されない。FDA、欧州医薬品局、または任意の適用可能な外国監督管理機関がこのようなデータを受け入れない場合、追加の臨床試験が必要になり、これは高価で時間がかかり、私たちの業務計画の様々な側面を遅延させ、私たちの候補製品が適用司法管轄区域で商業的な承認を得られない可能性がある
イギリスのEU離脱は新たな規制コストと挑戦をもたらし、私たちの業務に否定的な影響を与えるかもしれない
英国が2020年1月31日にEUを離脱したことは、通常“英国離脱”と呼ばれ、“過渡期”の後、EU、欧州原子力共同体、英国は2020年12月30日に貿易·協力協定に署名した。イギリスの離脱は新たな規制コストと挑戦をもたらし、私たちと私たちの運営に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちの製品がEUで市場承認を得る機会は減少する可能性があり、ヨーロッパ医薬品局がイギリスで行われた臨床試験のデータを受け入れないかもしれないこと、あるいは私たちがいくつかの条件に適合している場合にのみそうするかもしれない。逆に、イギリスの製薬やバイオテクノロジー産業に影響を与える規制枠組みの大部分はEU指令や規制から来ているため、イギリスの離脱は、イギリスでの候補製品の規制制度を実質的に変える可能性があり、関連当局から規制承認を得る時間とコストを増加させる可能性がある。私たちにとって、新しい法規を守るために内部運営を変えるのも時間と費用がかかるかもしれない。規制の変更はまた、私たちの候補製品がイギリスとEUで規制承認を受ける時間と費用を増加させる可能性がある
また、英国の離脱国民投票後、EUは欧州医薬品局の本部をイギリスからオランダに移した。この移行はヨーロッパ薬品管理局とイギリス薬品と保健製品監督機構との間の行政と医学科学の関係を中断させ、臨床試験許可或いはマーケティング許可の付与の遅延、新薬調合中の活性物質とその他の成分の輸出入を妨害し、臨床試験製品と最終認可調合のサプライチェーンを乱すことを含む可能性がある。イギリスの薬品と保健製品の監督管理機関も完全に独立した臨床試験監督枠組みへ移行し始めた。規制枠組みの破壊への累積影響は、欧州連合および/または連合王国における製品のマーケティング許可および商業化の開発準備時間を大幅に増加させる可能性がある
私たちは詐欺や乱用のような医療法規違反の疑いや実際の行為について弁護や損害賠償金の支払いを要求されるかもしれませんし、当社のコンプライアンス計画は、私たちが常に関連するすべての法律や法規を遵守していることを保証することはできません
FDAの薬品マーケティングに対する制限以外に、近年、いくつかの他のタイプの州と連邦医療保健法が応用され、通常は“詐欺と濫用”法と呼ばれ、製薬業のあるマーケティング行為を制限する。ヨーロッパのような他の管轄区域にも似たような法律がある。このような法律には虚偽宣言と反リベート規制が含まれている。リベート法では、製造業者は、製品の購入を含む業務推薦を交換または誘導するために、任意の報酬を提供または支払うことが不法であると規定されている。米国政府は、いくつかの手配に対する多くの避難港や免除を含む、反リベート法規に関連する多くの法規を公表している。虚偽請求法は、インフォームドコンセントおよび自発的な場合に、MedicareおよびMedicaidを含む第三者支払者に提出するか、または支払いのために虚偽または詐欺的に製品またはサービスを精算するために提出されたクレーム、請求によって提供されていない項目またはサービスのクレーム、または医療上不必要な項目またはサービスのクレームを引き起こすことを禁止する
私たちの製品販売とマーケティングに関連した活動はこのような法律と法規によって検討されるだろう。私たちの活動がこのような複雑な法的要求に適合しているかどうかを確認するのは難しいかもしれない。違反者は、巨額の刑事および/または民事罰金および他の処罰に処せられ、その製品をMedicareおよびMedicaidを含む政府医療計画のカバー範囲から除外することができる。もしアメリカや外国政府が私たちまたは私たちの任意の従業員を調査したり告発したり、私たちまたは私たちの任意の従業員を制裁したり有罪にしたり、これらの法的要求に違反した場合、これは私たちの株価を含めて私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。多くの理由で、私たちの活動は、これらの法律法規の広範かつ複雑さ、これらの法律要求を解釈し、適用することの困難さ、および法執行部門の生物製薬業界や医療詐欺に対する高度な検察資源と関心を含む挑戦を受ける可能性がある。過去数年間、多くの生物製薬会社がこれらの要求に違反した疑いで数百万ドルの罰金を支払い、激しい和解合意に達し、他社は積極的に調査を受けている。私たちの商業化努力の一部として、私たちは会社と現場コンプライアンス計画を制定して実施しましたが、私たちまたは私たちの従業員、役員、代理人が過去、現在、あるいは将来すべての法律と法規を遵守していることを保証することはできませんし、私たちが調査、告発、制裁を受けないという保証はありません
41
また、製品価格に関する情報を準備し、退役軍人事務部や医療補助計画などの連邦や州政府当局に報告することが求められる可能性がある。定価に関する情報を生成するための計算は複雑であり，判断を行う必要がある.製品価格に関する情報を正確かつタイムリーに報告することができなかった場合、またはこれらまたは任意の他の法律または法規を遵守できなかった場合、刑事および/または民事起訴、重大な刑事および/または民事罰、承認された製品をMedicareおよびMedicaidを含む政府医療計画のカバー範囲から除外し、コストの高い訴訟、および私たちの財務諸表を再説明することを含む様々な負の結果をもたらす可能性がある。しかも、私たちがこのような広範な法律と規則を遵守するための努力は、今も未来も時間がかかって高価だ
私たちの従業員、代理店、請負業者、または協力者は不正行為または他の不正活動に従事する可能性がある
私たちは、契約研究組織、電子データ収集会社、データ管理会社、契約臨床研究アシスタント、医療機関、臨床研究者、契約実験室、および他の第三者を含むが、これらに限定されないが、これらの行為は、すべての場合において、従業員、代理、請負業者、または協力者の行動から私たちを保護することができるが、これらの行為は、医療保健、雇用、外国の腐敗行為、環境、競争、患者のプライバシー、および他のプライバシー法規を含むが、これらに限定されないが、私たちのコンプライアンス研究組織、電子データ収集会社、データ管理会社、契約臨床研究者、および他の第三者を含むが、これらに限定されない。これらの当事者の不正行為は、FDAまたは他の適用法規を故意に遵守しないこと、FDAおよび他の管轄地域の同様の規制機関に正確な情報を提供すること、米国および海外の医療詐欺および法律法規を乱用すること、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を私たちに開示することを含むことができる
このような不正行為はまた、臨床試験から得られた情報の不適切な使用、またはFDAまたは他の司法管轄区域と同様の規制機関との相互作用に関連する可能性がある。もし私たちの候補製品がFDAの承認を得て、米国でこれらの製品の商業化を開始すれば、私たちはこれらの法律によって直面する可能性のあるリスクが著しく増加し、私たちはこれらの法律を遵守することに関連するコストが増加するかもしれない。このような不正行為は、民事または刑事調査、罰金および禁令処罰を受ける可能性があり、業務を展開する能力、経営業績、名声に悪影響を及ぼす可能性があります
また、私たちは“海外腐敗防止法”と私たちの国/地域のような反賄賂や反腐敗法律、法規、あるいは規則を遵守しなければならない。“反海外腐敗法”は一般的に、提供、承諾、他人に直接または間接的に他人を与えることを禁止しているアメリカではない政府関係者は、公式行為に影響を与えるか、または他の方法で業務を取得または保留する。“海外腐敗防止法”はまた、上場企業に会社の取引を正確かつ公平に反映した帳簿や記録を作成·保存し、適切な内部会計制御制度を制定·維持することを求めている。私たちの業務は厳格に規制されているので、公職者との重大な相互作用に関連していますアメリカではない政府です
また、多くの他の国では、薬を処方した医療提供者はその政府に雇われているが、薬品の購入者は政府の実体であり、そのため、私たちはこれらの処方者や購入者との取引は“反海外腐敗法”によって規制されている。最近、米国証券取引委員会と米司法省は製薬会社に対する“反海外腐敗法”の法執行活動を増加させた。私たちの従業員、代理、請負業者または協力者、または私たちの付属会社の従業員、代理店、請負業者または協力者がすべての適用された法律および法規を遵守するかどうかは定かではありません。特にこれらの法律の高度な複雑さを考慮しています。行動規範と他の政策と制御措置を実施しましたが規定を守らない反腐敗と反賄賂法律があれば、従業員の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御できないか、あるいは政府の調査やこれらの法律や法規を遵守できないための他の行動から私たちを保護することができない可能性がある。これらの法律および法規に違反することは、私たち、私たちの官僚または従業員に対する行政、民事と刑事罰金および制裁を招き、私たちの施設を閉鎖し、輸出許可証を取得することを要求し、連邦医療計画(MedicareおよびMedicaidを含む)への参加から除外され、コンプライアンス計画の実施、誠実な監督と報告義務、および私たちの業務の展開を禁止する可能性がある。このような違反は、私たちが1つまたは複数の国または地域で私たちの製品を提供することを禁止し、私たちの名声、私たちのブランド、私たちの国際拡張努力、私たちの従業員の能力、および私たちの業務、将来性、経営業績、財務状況を深刻に損なう可能性があることを含むかもしれません
42
私たちの第三者への依存に関するリスク
私たちの規制承認申請は私たちが以前に行った研究に問題があって延期または拒否されるかもしれません入網許可私たちのいくつかの候補製品の権利
私たちは現在ベイヤ許可協定に従ってベイヤからすべての候補製品の許可を得ています。我々は現在，これらの候補製品の開発がバイエルや我々が制御できない他の第三者による従来の開発に大きく依存していることに触れている入網許可候補製品です。規制機関による候補製品の承認を得るためには，候補製品を許可する前に行われた研究を含め，その開発過程で得られたすべての関連データや情報を提供しなければならない.私たちはまだこのような問題を意識していませんがIn-許可将来の結果や以前の開発と臨床試験を記録する能力に影響を与える可能性があり、規制部門の候補製品に対する承認を延期、制限、または阻止する可能性があります
私たちの製造過程は複雑で、私たちは製造能力がなく、最初は第三者メーカーに依存して、臨床試験、商業化、私たちが開発または販売する可能性のある任意の候補製品を開発、商業化します
私たちの候補製品、特に私たちのバイオカップリング製品を生産する過程は非常に複雑で、開発と実施のために多くの時間と資源を必要とする。また，我々が臨床試験に用いた原材料，消耗材，中間体，薬物物質，薬物製品のサプライチェーンはグローバルサプライチェーンに依存しており，規制機関の承認を得られれば商業化を行う。私たちは現在、私たち自身の製造施設を運営していませんし、私たち自身の製造能力もありません。私たちが開発している候補製品の臨床や商業生産のために、最初は第三者メーカーに依存してこのような製造を行うつもりです。私たちの候補製品に必要な能力、プロセス、専門知識を備え、私たちの品質基準を満たすことができる第三者製造業者は、保持していても、これらの第三者製造業者は、私たちが計画した時間範囲で私たちに必要な製造サービスを提供できない可能性があります。私たちは、私たちが製造能力を含めて私たちの業務を拡大することを決定する前に、限られた数の第三者メーカーに依存すると予想しています
FDAや同様の外国規制機関が私たちの任意の候補製品の商業販売を許可した場合、あるいは私たちの臨床試験を大幅に拡大すれば、私たちはより大規模な生産が必要になり、私たちは私たちの任意の候補製品の生産能力をタイムリーにあるいは経済的に向上させることに成功することができず、さらには向上できないかもしれない。候補製品の製造を直接制御する前に、契約メーカーが十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを制限し、当社の第三者製造パートナーに依存して現在のcGMP要求を遵守して候補製品を製造します。もし私たちの第三者メーカーが私たちの規格やFDAや外国規制機関のような厳格な規制要件に適合した材料を生産することに成功しなければ、私たちの候補製品に対する規制承認を確保または維持することができません。さらに、任意の第三者製造業者が候補製品の製造プロセスを改善した場合、私たちは、このような革新的な知的財産権を所有していないか、または共有しなければならない可能性がある
私たちのいくつかの重要な第三者メーカーはEUに位置し、EUは現在ウクライナ戦争がサプライチェーンとインフレを含む他の経済問題に直接影響を与えている。これらの第三者製造業者は実施される可能性があり、一部の製造業者は値上げを実施し始めており、これは、このような製造サービスを支払う能力に悪影響を及ぼす可能性がある
第三者メーカーやそのようなメーカーのいかなるパフォーマンスも識別、負担、維持することができない、あるいは政治的動揺、ウクライナ戦争、貿易紛争、自然災害、流行病、その他の健康流行病、気候変動またはその他の原因によるサプライチェーンの中断は、私たちの候補製品の開発、臨床試験、規制承認または商業化を延期する可能性があり、これは私たちの業務と将来性を損なうことになる
もし私たちが私たちの候補製品のために成功した協力手配や戦略連合を達成できなかったら、私たちは私たちの候補製品の開発を減らしたり、私たちの支出を増加させなければならないかもしれない
私たちが候補製品を開発、製造、商業化する戦略の重要な要素の1つは、私たちの計画を推進し、私たちの財務と運営能力を維持できるように、製薬会社、研究機関、または他の業界参加者と協力手配や戦略同盟を達成することである。私たちは適切な協力と連合を求めることで激しい競争に直面している。私たちはもし本当にあれば、このような協力や連合を受け入れ可能な条件で交渉できないかもしれない。しかも、そのような協力や連合は成功しないかもしれない。もし私たちが適切な協力や連合を設立して維持することができなければ、私たちは私たちの1つ以上の研究や開発計画の規模や範囲を制限したり、延期しなければならないかもしれない。さらに、このような協力計画および戦略連合は、私たちの候補製品の開発のいくつかの側面を私たちの制御を超え、重要な権利を放棄すること、または他の私たちに不利な条項を要求することを要求するかもしれない
43
協力計画や戦略連合に依存することは、以下のリスクを含むいくつかのリスクを直面させるだろう
| • | 協力者が候補製品に投入する可能性のある資源の数と時間をコントロールできないかもしれません |
| • | 私たちの協力者は財務的な困難に直面するかもしれない |
| • | マーケティングや流通権のような重要な権利を放棄することが要求されるかもしれません |
| • | 業務合併または協力者の業務戦略の重大な変化は、任意の手配の下でその義務を履行する協力者の意志または能力にも悪影響を及ぼす可能性がある |
| • | 協力者は、(我々の競争相手を含む)他の人と協力して開発することができる競合製品候補製品を独立して開発することができ、 |
| • | 協力協定はしばしば終了または満了され、これは開発を延期し、私たちの候補製品を開発するコストを増加させる可能性がある |
候補製品の製造または処方を変更する方法は、追加のコストや遅延を招く可能性がある
候補製品が臨床前と臨床試験を行うことに伴い、潜在的な承認と商業化を獲得し、開発計画の各方面、例えば製造方法と調合は、最適化過程と結果の過程中あるいは他の要素によって変化する可能性がある。このような変化はこのような期待された目標を達成できない可能性がある。これらのいずれの変化も、現在または未来の候補製品表現の違いをもたらす可能性があり、変更された材料を用いて行われる計画における臨床前または臨床試験のコスト、結果または時間に影響を与える可能性がある。このような変化はまた、追加のテスト、FDA通知、またはFDA承認を必要とする可能性がある。これは前臨床研究或いは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、候補製品の承認を延期し、或いは私たちの販売と収入を創造する能力を脅かす必要がある
契約研究機関や他の第三者に部分的に依存して臨床試験を行う予定であるため，われわれの臨床試験のすべての時間，進行，費用を直接制御できない可能性がある
著者らはある程度契約研究機関、電子データ収集会社、データ管理会社、契約臨床研究アシスタント、医療機関、臨床研究者、契約実験室とその他の第三者に依存して、私たちの臨床試験を助け、監督部門の著者らの候補製品に対する許可を得るつもりである。また，第三者に部分的に依存して候補製品の臨床前開発に協力する予定である。これらの第三者がその契約義務または監督義務を成功裏に履行できなかった場合、または予想された最終期限内に完了できなかった場合、交換または彼らが取得したデータの品質または正確性が、彼らが私たちの臨床方案または規制要件または他の理由を遵守できなかったことによって影響を受ける場合、私たちの臨床前開発活動または臨床試験は延長、遅延、一時停止または終了される可能性があり、私たちは規制部門の私たちの候補製品の承認または商業化に成功することができないかもしれない
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちがいかなる許可、協力、または他の合意(バイエル許可協定を含む)での私たちの義務を履行できなかった場合、私たちは損害賠償金の支払いを要求され、私たちの候補製品の開発と保護に必要な知的財産権を失う可能性があります
ベイヤ許可プロトコルによれば、私たちは、Enitociclib、VIP 943、VIP 924、VIP 236、および私たちの他の候補製品を含むいくつかの知的財産権の許可をベイヤから取得しました。もしどんな理由でも、私たちのバイエル許可協定の下での許可が終了された場合、あるいは私たちが他の方法でこのような権利を失った場合、私たちの業務は重大で不利な影響を受けるだろう。バイエル許可協定は、様々な開発、商業化、資金、マイルストーン支払い、特許権使用料、勤勉、再許可、特許起訴、強制執行、または他の義務を私たちに課し、私たちは任意の未来の協力協定または許可協定を締結することを選択するかもしれません。もし私たちがいかなる実質的な義務に違反したり、許可された知的財産権を無許可で使用した場合、私たちは損害賠償金の支払いを要求される可能性があり、バイエルと他の許可者は許可を終了する権利があるかもしれません。これは、私たちが許可技術によってカバーされた製品を開発、製造、販売することができない、あるいは新しいまたは回復された許可をあまり有利ではない条項で交渉しなければならないか、または競争相手が許可された技術を得ることができるようにしなければなりません
44
さらに、ライセンス契約によると、知的財産権に関する紛争が生じる可能性があります
| • | ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題； |
| • | 私たちの候補製品、技術、およびプロセスは、ライセンス契約に拘束されていないライセンス側の知的財産権をどの程度侵害しているか |
| • | 私たちの第三者関係の下で特許と他の権利を再許可する； |
| • | 私たちのライセンス契約の下での義務と、どのような活動がこれらの職務義務を満たしていますか |
| • | 発明の発明権と所有権は独自の技術私たちの許可者、私たちと私たちのパートナーが知的財産権を共同で創造または使用することによって生成された |
| • | 特許技術発明の優先権 |
さらに、私たちはバイエル許可プロトコルによって私たちのコア知的財産権と技術を許可することは複雑であり、プロトコルのいくつかの条項は様々な解釈の影響を受ける可能性がある。可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また、我々が許可している知的財産権をめぐる紛争が、商業的に許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発を成功させ、商業化することができない可能性があり、これは、私たちの業務や将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性がある
私たちの成功は私たちの知的財産権とノウハウを保護する能力にかかっている
私たちのビジネス成功は、enitociclib、VIP 943、VIP 924、VIP 236および私たちの他の候補製品、独自技術、およびその用途に対する特許保護および商業秘密保護を取得し、維持する能力、ならびに他人の独占権を侵害することなく運営される私たちの能力にある程度依存する。私たちは一般に、私たちの候補製品、ノウハウ、およびその用途に関連する特許出願を米国および海外に提出することによって、私たちの固有の地位を保護しています。これらの特許は、私たちの業務に非常に重要です。買収や買収を通じてIn-許可第三者が発行した関連特許または出願されている特許
係属中の特許出願は、そのような出願において要求される技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできず、そのような出願が特許を発行するまで、かつ、発行された特許請求の範囲が技術をカバーする範囲に限定される。私たちの特許出願や私たちの許可者の特許出願が追加の特許発行をもたらす保証はなく、発行された特許が同様の技術を持つ競争相手の影響を受けないように十分な保護を提供する保証もなく、発行された特許が第三者によって侵害され、設計され、失効されない保証もない
発行された特許が後に無効であると認定されたとしても、強制的に執行されないか、または第3の方向の各特許庁または裁判所が提起した訴訟において修正または撤回される可能性がある。未来の私たちと私たちの許可者の所有権に対する保護の程度は不確実だ。限られた保護だけを提供するかもしれないし、私たちの権利を十分に保護できないかもしれないし、私たちがどんな競争優位性を獲得したり維持したりすることを可能にするかもしれない。これらの不確実性および/または制限は、我々の候補製品に関連する知的財産権を適切に保護することができるように、私たちの業務および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある
ベイヤ許可協定によれば、私たちはenitociclibをカバーするライセンス特許を持っているにもかかわらず、私たちは私たちの他の候補製品をカバーする特許を発表していないので、私たちはenitociclibをカバーするもっと多くの発表された特許が必要かもしれない。私たちの他の米国保留特許出願、対応する国際特許出願、およびいくつかの外国領土上の特許出願、または私たち許可者の権利要件が、米国特許商標局、米国裁判所、または外国特許庁および裁判所によって出願可能特許とみなされるかどうかを決定することはできず、挑戦された場合、私たちが発行した特許は、人が発行した特許中の権利請求が無効または強制執行不可能であると認定されないかもしれない
特許出願プロセスは多くのリスクと不確実性の影響を受けており、私たちまたは私たちの潜在的な未来のパートナーが特許を取得して保護することによって、私たちの候補製品を成功的に保護することを保証することはできない。これらのリスクと不確実性には
| • | 米国特許商標局および様々な外国政府特許機関は、特許プロセス中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の規定を遵守することを要求し、これらの規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連する司法管轄区域において特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある |
| • | 特許出願は特許付与を招いてはならない |
| • | 特許は、疑問、無効宣言、修正、撤回、回避、実行不可能が発見されるか、または他の方法ではいかなる競争優位性も提供されない可能性がある |
45
| • | 私たちの競争相手、その多くの人は私たちよりもはるかに多くの資源を持っていて、その中の多くの人は競争技術に大きな投資を行って、彼らは特許を求めているか、あるいはすでに特許を得ているかもしれません。これらの特許は、潜在的な製品候補製品を製造、使用、販売する能力を制限、妨害、または除去します |
| • | 世界的な健康問題に関連する公共政策として、アメリカ政府と国際政府機関は大きな圧力に直面する可能性があり、アメリカ国内と国外の成功が証明された疾病治療方法に対する特許保護範囲を制限することが求められている |
| • | 米国裁判所が支持する特許法と比較して，米国以外の国の特許法は特許権者にそれほど有利ではない可能性があり，外国の競争相手により良い機会を創出，開発，マーケティング競争相手の候補製品を持たせることができる |
特許訴訟過程も高価で時間がかかり、私たちと私たちの許可者は、合理的なコストで、または商業的利点を持つ可能性のあるすべての司法管轄区域を保護するために、必要または望ましいすべての特許出願を提出し、起訴することができないかもしれない。我々や我々の許可側も，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果の特許可能性を識別できない可能性がある
また私たちは開示しないもし私たちが私たちの研究開発成果を得る権利がある特許可能な当事者(例えば、私たちの従業員、外部科学協力者、契約研究組織、第三者メーカー、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者)と秘密保護協定を締結した場合、どちらもこのような合意に違反し、特許出願を提出する前にそのような成果を開示し、それによって私たちが特許保護を求め、獲得する能力を危うくする可能性がある
新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの知的財産権は他の人たちが私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない
もし私たちが獲得した任意の特許保護の範囲が十分に広くない場合、あるいは私たちがいかなる特許保護を失った場合、競争相手が類似または同じ候補製品を商業化する能力が悪影響を受けることを阻止する
生物製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなっている。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.私たちの未解決および将来の特許出願および我々の許可側の特許出願は、私たちの候補製品を保護する特許の発行、または他の候補競合製品の商業化を効果的に阻止する特許の発行につながる可能性があります
また，特許出願に要求されるカバー範囲は特許発行前に大幅に縮小することができ，その範囲は特許発行後に再解釈することができる.私たちが所有または所有している特許出願であっても許可証内現在または将来、それらは、私たちに任意の意味のある保護を提供することができ、競争相手または他の第三者が私たちと競争することを阻止することができる、または他の方法で私たちに任意の競争優位性を提供することができる形態で発表されないかもしれない。私たちが持っているまたは所有している特許は許可証内第三者の質疑や回避を受ける可能性があり、第三者の質疑によって範囲を縮小したり、無効にしたりする可能性がある。したがって、私たちは私たちの候補製品が保護可能なのか、まだ効果的で実行可能な特許によって保護されているのか分からない。私たちの競争相手や他の第三者は非侵害行為私たちの業務と将来性に重大な悪影響を及ぼすかもしれない方法
特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、我々の特許またはわれわれライセンシーの特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。私たちは第三者に支配されるかもしれない発行前に米国特許商標局に既存技術を提出するか、または反対、派生、撤回、再審査、許可後の審査および当事当事者の審査に参加するか、または私たちが所有する特許権に挑戦する他の同様の手続を提供する。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、私たちの特許権の範囲を縮小したり、第三者が私たちの候補製品を商業化し、私たちと直接競争することを可能にしたり、第三者の特許権を侵害することなく製品を製造または商業化することができなくなる可能性があります。さらに、私たちの特許または私たちのライセンシーの特許は、外国特許庁の反対、私たちの特許または発明優先権または私たちの特許および特許出願および私たちのライセンス者の特許に関連する他の特許的特徴に挑戦するようなライセンス後の挑戦手続を受ける可能性がある。このような挑戦は、特許権の喪失、排他性の喪失、または特許主張の縮小、無効または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。最終的な結果が私たちに有利であっても、このような手続きは大量のコストを招く可能性があり、私たちの科学者と経営陣に多くの時間がかかる必要がある。さらに、我々の特許および特許出願または我々の許可側の特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、結果にかかわらず、会社が現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止することができる
46
VIP 943およびVIP 924のような生物特許の有効性、範囲、および実行可能性をカバーする任意のものは、BLAを介してFDAの承認を得ることができ、これらの特許は、第三者から疑問視されることができる
VIP 943およびVIP 924のようなFDAのBLAによる承認を必要とする生物学的製品の場合、BPCIAは、FDAの承認を求めてブランドの生物学的類似バージョンまたは交換可能バージョンを製造または販売するための機構を1つまたは複数の第三者に提供する。生物学的類似出願人が私たちが主張する特許主張に挑戦することに成功した場合、私たちの関連特許主張の一部または全部が無効または実行できない、または結果をもたらす可能性がある無侵害です。このような訴訟または私たちの知的財産権を実行または守ることを目的とした他の訴訟は、非常に高価で時間がかかる可能性があり、コア業務に対する私たちの管理層の注意を分散させ、不利な結果をもたらす可能性があり、第三者がVIP 943およびVIP 924または任意の未来のバイオ製品候補製品との競争を阻止する能力を制限する可能性がある
私たちは私たちの特許を保護または強制的に執行する人かもしれない特許の訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。さらに、法廷で疑問視された場合、私たちが発行した特許または私たちの許可者の特許は無効または実行不可能と認定される可能性がある
競争相手は私たちの知的財産権を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用を防ぐために、私たちは権利侵害請求を要求されるかもしれません。これは高価で時間がかかるかもしれません。さらに、特許侵害訴訟では、裁判所は私たちが所有していることを判断するかもしれない許可証内無効で、強制できない、および/または侵害されていない。もし私たちまたは未来の任意の潜在的協力者が第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの候補製品に対する特許を強制的に執行する場合、被告は私たちの特許または私たちの許可者の特許の全部または一部が無効であり、および/または強制的に実行できないことを反訴することができる。米国の特許訴訟では，被告が無効および/または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由には、新規性の欠如、明らかな書面、記載、いくつかの法定要件のいずれも満たされていないと言われている非起用明らかな二重特許もあります主張を実行できない理由には，特許訴訟に関連する者が米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，起訴中に誤った陳述をしたりした疑惑が含まれている可能性がある
第三者は、米国特許商標局または海外特許庁に同様の無効クレームを提出することもでき、さらに訴訟の範囲外であっても、既存技術は、我々の特許または我々許可者の特許を無効にする可能性がある。これらのメカニズムには再試験しました認可後審査、当事者間の審査、派生手続きと外国法ドメインの同等の手続き(例えば、反対手続)。このような訴訟は、私たちの特許が、私たちの技術またはプラットフォーム、または私たちが開発する可能性のある任意の候補製品をカバーしないように、私たちの特許が撤回され、キャンセルされ、または修正されるかもしれない。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題については、私たちは無効な以前の技術がないとは確信できないが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知らない。我々が知っていることがない保証もないが，我々の特許や特許出願が人間であるかもしれない特許や特許出願におけるクレームの有効性や実行可能な既存技術に影響を与えないと考えられるにもかかわらず，最終的にはクレームの有効性や実行可能性に影響を与える可能性がある
もし第三者が無効または強制不可能な法的主張に勝った場合、私たちは少なくとも部分的、さらにはすべて、私たちの技術またはプラットフォーム、または私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の特許保護を失うだろう。さらに、我々の特許および特許出願または我々の許可側の特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止する可能性がある。このような特許保護の喪失は私たちの業務と見通しに実質的な悪影響を及ぼすだろう。しかも、特許の発行は必ずしも私たちに特許発明を実践する権利を与えるとは限らない。第三者は私たち自身の特許製品の販売を阻止し、私たち自身の特許技術を実践する特許を持っているかもしれない
解決策が私たちに有利であっても、私たちの知的財産権に関する訴訟や他の法的手続きは、私たちに巨額の費用を発生させ、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。さらに、このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や訴訟手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源を持っているので、私たちよりもこのような訴訟や訴訟の費用を効率的に負担するかもしれない。特許訴訟や他の訴訟の開始と継続による不確実性は、市場での私たちの競争能力を損なう可能性がある
さらに、知的財産権訴訟または私たちの知的財産権に関連する他の法的手続きが大量の開示を必要とするため、私たちのいくつかの機密情報は、そのような訴訟または他の手続きで開示によって漏洩される可能性がある
47
知的財産権訴訟は不利な宣伝を招き、私たちの名声を損ない、私たちの普通株の市場価格を下落させる可能性がある
任意の知的財産権訴訟の間、訴訟開始に関する公告及び聴聞結果、動議及び裁決及び訴訟における他の臨時手続がある可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの声明が否定的だと思うなら、私たちの既存製品、計画、または知的財産権の知覚価値は低下する可能性がある。したがって、私たちの普通株の市場価格は下がるかもしれない。このような声明はまた、私たちの名声や未来の製品の市場を損なう可能性があり、これは私たちの業務や将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
発明の優先度を決定するためには、派生プログラムが必要である可能性があり、不利な結果は、関連技術の使用を停止すること、または勝利者から権利許可を得ようと試みることを要求することができる
第三者によって開始されるか、または我々によって提起されるか、または米国特許商標局によって発表される派生プログラムは、我々の特許または特許出願または我々の許可者の発明に関連する発明の優先度を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、私たちが関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝利者から許可を得ようとすることを要求するかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。派生訴訟の弁護は失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。さらに、このようなプログラムに関連する不確実性は、私たちの臨床試験を継続するために資金を調達し、私たちの研究計画を継続し、第三者から必要な技術的許可を得たり、パートナー関係を開発または製造する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、これらの資金は、候補製品を市場に出すのを助けるだろう
特許改革立法は、私たちの特許出願または私たちの許可者の特許出願をめぐる起訴、および私たちが発行した特許または私たちの許可者の特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある
2011年の“ライシー·スミス米国発明法”には、米国特許法のいくつかの重大な改正が含まれている。このような条項は特許出願起訴方式に影響を与える条項を含み、特許訴訟に影響を及ぼす可能性もある。特に、“Leahy-Smith米国発明法”によれば、米国は2013年3月に“最初に特許出願を提出した発明者”制度に移行し、この制度の下で、他の特許性要件を満たすと仮定して、最初に特許出願を提出した発明者は、要求された発明が第三者が最初に発明したものであるか否かにかかわらず、特許を取得する権利がある。したがって、2013年3月以降であるが、我々が以前に米国特許商標局に特許出願を提出した第三者は、たとえ第三者が発明を行う前に本発明を作成したとしても、我々の発明をカバーする特許を付与することができる。これは私たちが発明から特許出願までの提出時間を認識することを要求するだろう。さらに、有効かつ強制的に実行可能な特許を取得して維持する能力は、我々の技術と従来技術との差が、我々の技術が従来技術よりも特許を取得することを可能にするか否かに依存する。米国およびほとんどの他の国/地域の特許出願は、提出後または発行前の一定期間秘密であるため、私たちまたは私たちの許可者が、私たちの候補製品に関連する特許出願または発明特許または特許出願で主張されている任意の発明を最初に提出した会社であることは確認できないかもしれない
ライシー·スミス米国発明法にはいくつかの重大な変化も含まれており、これらの変化は特許出願の起訴方式に影響を与え、特許訴訟に影響を与える可能性もある。これらの措置には、特許訴訟中に第3の方向の米国特許商標局が以前の技術を提出することを可能にすることと、特許有効性を攻撃する追加の手続きとを含む、米国特許商標局によって管理される認可後のプログラムが含まれる。このような提出または手続きにおける不利な裁決は、私たちの特許権の範囲を縮小したり、実行可能にしたり、無効にしたりして、私たちの競争的地位に悪影響を及ぼす可能性があります
USPTO手続きの証拠基準は、米国連邦裁判所が特許請求の無効を宣言するために必要な証拠基準よりも低いため、第三者は、USPTO手続において、USPTOが権利請求を無効にするのに十分な証拠を提供する可能性があり、同じ証拠が最初に地域裁判所訴訟で提出された場合には、権利請求を無効にするのに十分ではない。したがって，第三者は米国特許商標局の手続きを用いて我々の特許主張の無効を宣言しようとする可能性があり，第三者が地域裁判所訴訟で最初に被告として疑問を提起すれば，我々の特許主張は無効ではない.したがって、“ライシー·スミス米国発明法”およびその実施は、私たちの特許出願または我々ライセンシーの特許出願をめぐる起訴、および私たちが発表した特許または私たちのライセンシーの特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
米国特許法や他の国の法律の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、候補製品を保護する能力を弱める可能性がある
製薬産業で特許を取得して実施することは高度な技術と法律の複雑さと関連がある。米国および他の国の特許法または特許法解釈の変化は、私たちの知的財産権価値を低下させ、特許出願の起訴および発表された特許の実行または弁護をめぐる不確実性およびコストを増加させ、新しい特許を取得したり、私たちの既存特許および将来入手または許可される可能性のある特許を実行する能力を弱める可能性がある
48
私たちは私たちの許可側の特許、私たちの特許、および他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない
私たちはまた、元従業員または他の第三者が私たちの許可者の特許、私たちの特許、または他の知的財産権の所有権を持っているというクレームを受ける可能性がある。訴訟は、これらと他の挑戦在庫または所有権のクレームに対抗するために必要かもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、お金の損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務と見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある
特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない
特許の寿命は限られている。アメリカでは、すべての維持費を適時に支払うと、特許の自然有効期限は通常、その最初の米国特許から20年である非一時的の提出日。様々な延期があるかもしれないが、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、特許有効期限が切れたら、競争製品からの競争を受け入れるかもしれません。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供していないかもしれない
もし私たちが私たちの候補製品のために特許期間を延長しなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれない
私たちの候補製品のFDA上場承認の時間、期限、詳細に基づいて、私たちの1つ以上の特許または入網許可1984年の“薬品価格競争と特許期間回復法”によると，特許は限られた特許期回復を得る資格がある可能性がある。1984年の“医薬品価格競争および特許期限回復法”は、製品開発およびFDA規制審査中に失われた特許期間の補償として、最長5年間の特許回復期間を許可する。各FDAが承認した製品は、FDA規制審査中に失われた特許期間の補償として最大1つの特許を延長することができる。特許期間の延長は、製品承認日から計14年の期間を超えてはならず、当該承認された薬品、その使用方法又はその製造方法に関連する請求項のみが延長することができる。私たちの候補製品が規制部門の承認を得られれば、特定の国/地域でも特許期間を延長することができる。しかし，適用の最終期限内に出願を提出できなかったこと，関連特許の満了前に出願を提出できなかったことや適用の要求を満たしていなかったことなどにより延期が得られなかった可能性がある.しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長や回復を得ることができない場合、あるいはどのような延長の期限が私たちが要求したよりも短い場合、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を得ることができ、私たちの収入は減少する可能性があり、実質的である可能性がある。また、このような状況が発生すれば、私たちの競争相手は私たちの開発と試験への投資を利用して、私たちの臨床と臨床前データを参考にして、他の場合よりも早く彼らの製品を発売するかもしれない
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない
世界のすべての国で特許を申請、起訴、保護する費用は目を引くほど高く、私たちのアメリカ以外のいくつかの国での知的財産権はアメリカほど広くないかもしれない。また、一部の国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちの候補製品と競争する可能性があり、私たちの特許、ライセンシーの特許、または他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれない
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。多くの国の法制度は特許や他の知的財産権保護の強制執行を支持しておらず、これは私たちの特許が人かもしれない特許を侵害したり、私たちの独占権を侵害する方法で競争製品をマーケティングすることを阻止することを困難にするかもしれない。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことは、私たちの特許または私たちのライセンシーの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願または私たちのライセンシーの特許出願は
49
発行されないリスクは、第三者からのクレームを引き起こす可能性があります。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません
米国および外国の地政学的行動は、我々の特許出願または発行された特許または任意の既存または将来の許可者の特許をめぐる起訴、維持または実行の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。例えば、ロシアのウクライナ侵攻に関連する米国および外国政府の行動は、ロシアでの特許出願の提出、起訴および維持および発行された特許を制限し、阻止し、ロシア政府の行動は、ロシアの会社および個人が同意または賠償することなく、米国から特許権者が所有する発明を利用することを可能にする。このような行動は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない
多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちが第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を与えなければ、私たちの競争的地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務と将来性は不利な影響を受ける可能性がある
私たちの特許保護の獲得と維持は法規と政府の特許機関によって提出された様々な手続き、書類、費用支払い、その他の要求に依存しており、私たちの特許保護は減少またはキャンセルすることができます規定を守らないこれらの要求を満たす
我々の許可側の特許及び/又は出願と我々が所有する特許及び/又は出願の有効期間内に、定期保守費、継続費、年会費及び各種他の政府費用は、我々の許可側の特許及び/又は出願と我々が所有する特許及び/又は出願の生命期間内の異なる時間点でUSPTO及び各外国特許庁に支払われる。私たちは私たちの外部特許年金サービスに依存して満期になった時にこのような費用を支払う。また，米国特許商標局と各外国特許庁は，特許出願過程において多くのプログラム，文書，費用支払い，その他の類似条項を遵守することを要求している。私たちは名声の良い法律事務所や他の専門家を招いて私たちの遵守を助け、多くの場合、不注意は滞納金を支払うことによって、あるいは特定の管轄区域に適用される規則に従って他の方法で是正することができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連する管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。このような事件が発生すれば、私たちの業務や見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれません
私たちは登録または未登録の商標または商号を使用して、私たち自身と私たちの製品をブランドしてマーケティングするつもりです。私たちの商標または商号は、挑戦、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害していると判断される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれません。私たちは私たちが関心のある市場の潜在的なパートナーや顧客の中で知名度を確立するために必要です。時々、競争相手は私たちと似たような商品名や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の登録または未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提出することができる。商標および商号に関連する固有の権利を実行または保護するための努力は無効である可能性があり、巨額のコストおよび資源移転をもたらす可能性がある。私たちが商標や商号を強制的に執行して保護し、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的な競争ができない可能性があり、私たちの業務や将来性は悪影響を受ける可能性がある
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう
さらに、私たちは非特許を含む私たちのビジネス秘密の保護に依存しています独自の技術は私たちの競争的地位を維持するために、技術と他の固有の情報がある。私たちはビジネス秘密と非特許を保護するための措置を取っているにもかかわらず独自の技術は第三者とのセキュリティ協定の締結や、従業員、コンサルタント、コンサルタントとの機密情報および発明協定の締結を含めて、このようなすべての合意が正式に実行されている保証はありません。これらの当事者のいずれもが、私たちのビジネス秘密を含めて、契約に違反し、私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、このような違反について十分な救済を得ることができない可能性があります。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない
50
さらに、第三者は、この情報を取得する可能性があり、またはこの情報または同様の情報を独立して取得する可能性があり、私たちは、彼らが技術または情報を使用して私たちと競合することを阻止する権利がない。もしこのような事件が発生した場合、あるいは私たちが他の方法で私たちの商業秘密の保護を失った場合、これらの情報の価値は大幅に低下し、私たちの競争的地位は損なわれるかもしれない。もし私たちが特許発表前に特許保護を申請していない場合、あるいは私たちが他の方法で私たちのノウハウや他の機密情報を秘密にすることができなければ、私たちが特許保護を獲得したり、私たちの商業秘密情報を保護したりする能力が脅かされる可能性がある
私たちは、私たちまたは私たちの従業員、代理、またはコンサルタントが、いわゆる機密情報または商業秘密を誤って使用または開示したと非難されるかもしれない
私たちは入って未来に入るかもしれません開示しない外部科学協力者、契約研究組織、第三者製造業者、コンサルタント、コンサルタント、潜在的パートナー、および他の第三者のような第三者の固有の地位を保護するためのセキュリティ協定と。また、私たちは、以前に他の製薬会社に雇われたり、以前に他の製薬会社にサービスを提供したり、現在、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む他の製薬会社にサービスを提供している従業員、代理、コンサルタントを招いて、私たちの候補製品の開発を手伝ってくれるかもしれません。第三者が私たちまたは私たちの従業員、代理またはコンサルタントが意図せず、または他の方法で第三者の固有の商業秘密または他の情報を使用または漏洩したと主張した場合、私たちはクレームまたは訴訟の影響を受ける可能性がある。このような事件の弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務に大きな分流をもたらす可能性があり、私たちがこのような訴訟で勝つかどうかを予測することはできない。さらに、私たちにクレームを出した第三者は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な知的財産訴訟の費用を効率的に負担することができるかもしれない。また、知的財産権訴訟は、その結果にかかわらず、負の宣伝を招く可能性があり、発見によって機密情報が漏洩し、候補製品や技術をマーケティングまたは他の方法で商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。このようなクレームに抗弁しなければ、私たちに重大な金銭的損失責任を負わせたり、私たちの開発や商業化努力を阻害したり、延期したりすることができ、私たちの業務や将来性に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちがこれらのクレームを弁護することに成功しても、このような訴訟は巨額のコストを招き、私たちの管理チームや他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
第三者から知的財産権の許可を得る必要があるかもしれませんが、このような許可は得られないかもしれませんし、商業的に合理的な条項では得られない可能性もあります
第三者は、特許権を含む、我々の候補製品の開発または商業化に非常に重要または必要な知的財産権を保有することができる。この場合、私たちは商業的に合理的な条項でこれらの第三者からライセンスを取得することを要求されるだろう。このような許可は得られないかもしれないし、商業的に合理的な条項では得られないかもしれない。もし私たちが商業的に合理的な条項でそのような許可証を得ることができなければ、あるいは私たちがそうでなければ非排他性私たちはライセンスを提供し、私たちの競争相手も同じ技術を獲得した。さらに、私たちがそのような許可を得ることができても、私たちは私たちが許可した特許の起訴、保守、または強制執行の投入を制御または提供することができない可能性があり、私たちの許可者は、許可された特許を取得、維持、弁護、強制執行するために必要または適切だと思うステップを取ることができないかもしれない
私たちのビジネスの成功は、第三者の特許や他の固有の権利を侵害することなく運営する私たちの能力に大きく依存する。第三者は私たちが彼らの専有権を侵害し、損害賠償責任を招いたり、私たちの開発と商業化努力を阻害したり延期したりする可能性があると主張している
私たちの商業的成功は第三者の特許と固有の権利の侵害を避けることにある程度依存する。しかし、私たちの研究、開発、および商業化活動は、第三者が所有または制御している特許または他の知的財産権を侵害または他の方法で侵害される可能性がある。他のエンティティは、特許または独自の権利を有しているか、または取得することができ、これは、私たちの候補製品および将来承認される可能性のある製品を製造、使用、販売、提供、または輸入する能力を制限し、または私たちの競争的地位を損なう可能性がある。米国国内外では、生物製薬業界が特許及びその他の知的財産権に関連する訴訟数が大きく、特許侵害訴訟、異議、再審、当事者間の審査プログラム、米国特許商標局及び/又は対応する外国特許庁への認可後審査手続を含む。我々が候補製品を開発している分野には，第三者米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.我々の候補製品の使用または製造に関連する第三者特許または材料、配合、製造方法または治療方法の請求項に記載の特許出願が存在する可能性がある
バイオ製薬業界の拡張や特許の発行に伴い、我々の候補品が第三者特許権侵害の告発を受けるリスクが高まる可能性がある。特許出願は一定期間秘密であるため、関連出願が公表される前に、任意の候補製品の商業化が第三者特許を侵害する可能性があることを知らない可能性があり、製品候補又は技術に関連する特許出願を初めて提出した会社であることも確認できない。さらに、特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、私たちの候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、特許検索は、特許間の用語の違い、データベースの不完全さ、および特許請求の意味を評価することが困難であるため、我々の技術に関連する可能性のある第三者特許権を識別することは困難である。別に
51
私たちが知っていないことを保証していますが、私たちの業務とは関係のない既存技術だと思いますが、最終的には、私たちが将来承認される可能性のある製品を製造、使用、販売、提供、または輸入する能力を制限したり、私たちの競争的地位を損なう可能性があることがわかります。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。第三者が主張するいかなる特許侵害請求も非常に時間がかかり、可能性がある
| • | 費用の高い訴訟は、マイナスの宣伝を招く可能性があり、あるいは故意の侵害が発見された場合、3倍の損害賠償をもたらす |
| • | 私たちに特許使用料を締結することができるかもしれません。これらの合意は商業的に合理的な条項では得られないかもしれません。あるいは全く存在しない、あるいは可能性があります非排他的でこれは私たちの競争相手が同じ技術を得ることになるかもしれない |
| • | 私たちの発展を求めています非侵害行為技術的には費用対効果に基づいては不可能かもしれません |
| • | 開発が遅れています |
| • | 主張された特許が満期になるまで、または法廷で最終的に無効または侵害されるまで、私たちの任意の候補製品を商業化することを阻止する |
| • | 私たちは第三者に重大な責任を負わせます |
| • | 私たちの技術者と管理者の時間と注意力を移す |
本報告の日まで、第三者が私たちが特許を侵害したと主張していないにもかかわらず、他の人は独自の権利を持っている可能性があり、私たちの候補製品の発売を阻止する可能性がある。例えば、発行された特許は、一般的な行動パターンに基づく治療法を要求することが知られている。このような声明はいくつかの治療適応のイノキシリーを扱っていると告発されるかもしれない。私たちはこれらの特許が実行しにくいと信じていますが、これらの特許侵害疑惑に有効な抗弁をしますが、私たちがどんな紛争で勝つかどうかは確認できませんし、不利な裁決がどのように私たちの業務に影響を与えるかを確定することもできません
私たちにクレームを出した当事者は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に維持することができるかもしれない。さらに、知的財産権訴訟や行政訴訟に関連する大量の開示要求により、私たちのいくつかの機密情報が開示によって漏洩される可能性がある。さらに、任意の訴訟の開始および継続によって生じる任意の不確実性は、追加資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼすか、または私たちの業務および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある
私たちは未来に第三者特許について無効訴訟を提起するかもしれない。法的に無効と断言された後、結果は予測できない。結果が私たちに有利であっても、これらの法的手続きは、私たちの技術と管理者の正常な責任を分散させ、巨額の費用を発生させる可能性があり、これは、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動や任意の将来の販売、マーケティング、流通活動に利用できる資源を減少させる可能性がある。しかも、私たちはこのような手続きを十分に展開するための十分な財政や他の資源がないかもしれない。その中のいくつかの第三者は、彼らがより多くの財政資源を持っているので、私たちよりもこのような訴訟の費用を効率的に負担するかもしれない。特許訴訟の開始と継続による不確実性は私たちの市場での競争能力を損なうかもしれない。公聴会、動議、または他の一時的な手続きや事態の発展の結果が発表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが特許訴訟で勝利しなければ、これらの第三者は私たちの技術または製品候補に対して特許侵害請求を提起する可能性があり、これは私たちの業務と将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
私たちは買収と維持を通じて私たちの候補製品の必要な権利を得ることができないかもしれません許可証内です。
私たちの開発プロジェクトは将来的に第三者が持つ独自の権利を使用する必要があるかもしれないので、私たちの業務の成長は私たちの獲得にかかっているかもしれません許可証内これらの第三者固有権を使用しています手に入らないかもしれません許可証内私たちの候補製品に必要な、第三者からの任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権が必要だと思います。第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、より多くの老舗企業が魅力的または必要と考えている第三者知的財産権許可または買収戦略をとる可能性がある。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に大きな臨床開発と商業化過程と能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資を適切なリターンを得るための条項で許可したり、第三者の知的財産権を取得することができないかもしれないし、全くできないかもしれない。もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功しなければならない場合、関連プログラムや候補製品の開発を放棄しなければならない可能性があり、これは私たちの業務や将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
52
知的財産権は必ずしも私たちの競争優位に対するすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
| • | 他の人は私たちの候補製品と似たような製品を開発することができるかもしれないが、これらの製品は私たちが所有または許可した特許請求の範囲内ではない |
| • | 私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者は、私たちが所有または許可した発行特許または特許出願によってカバーされた最初の発明をした最初の人ではないかもしれない |
| • | 私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者は、私たちのいくつかの発明をカバーする特許出願を最初に提出した人ではないかもしれない |
| • | 他の人は私たちの知的財産権を侵害することなく、類似または代替技術を開発したり、私たちの任意の技術を複製したりすることができる |
| • | 私たちが所有または許可している未解決の特許出願は、発行された特許を引き起こさない可能性がある |
| • | 競争相手の法的挑戦のため、私たちが所有または許可した発行された特許は、無効または強制執行不可能と認定される可能性がある |
| • | 私たちの競争相手は特許権のない国で研究や開発活動を行い、これらの活動から学んだ情報を利用して競争力のある製品を開発し、私たちの主要な商業市場で販売するかもしれません |
| • | 私たちは他の特許を申請できる独自技術を開発しないかもしれない |
| • | 他人の特許は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない； |
| • | 特定のビジネス秘密を保護するために、特許を申請しないことを選択することができます独自の技術は第三者はその後、そのような知的財産権をカバーする特許を提出することができる |
もしこのような事件が発生したら、私たちの業務と将来性を深刻に損なうかもしれない
一般リスク因子
私たちの株価はずっと変動しています。私たちの株の取引はあっさりしていて、あなたが支払った価格あるいはあなたが支払った価格以上で私たちの普通株の株を売ることができないかもしれません
私たち普通株の取引価格はずっと大きく変動しています。業務合併が完了して以来、私たちの普通株取引は比較的あっさりしている。私たちの普通株の取引量が低いため、私たちの株主が行う相対的に少量の株式取引は私たちの普通株の市場価格に比例しない影響を与える可能性があります。たとえば，我々の普通株の大量の株がそれに応じた需要がなく市販されていれば，我々の株式の価格は大幅に低下する可能性があり，発行者の取引量はより大きく，その株価に悪影響を与えることなく，これらの販売をよりよく吸収することができる
私たちの株価変動と取引量に影響を与える多くの要素があり、その中のいくつかは私たちがコントロールできない。これらの要素には
| • | 私たちが製品を開発したり商業化する能力は |
| • | 臨床試験と非臨床研究の結果 |
| • | 証券の発行や債務の発生など、私たちの資本要求と資金調達活動 |
| • | 私たちの財務業績の実際または予想変動、あるいは類似していると考えられる会社の財務業績 |
| • | 私たちの経営業績に対する市場の期待は変わりました |
| • | 競争相手の成功 |
| • | 経営業績は一定期間内に証券アナリストや投資家の予想を達成できなかった |
53
| • | 証券アナリストの私たちまたは腫瘍学業界全体の財務推定と提案に対する変化 |
| • | 投資家は私たちに相当する他社の経営業績と株価表現を考えている |
| • | 私たちの業務に影響を与える法律法規の変化 |
| • | 私たちはコンプライアンスの要求を満たし、規制部門の承認を得ることができる |
| • | 私たちは現在と未来の候補製品のために独自の保護を獲得し、維持することができる |
| • | 私たちの訴訟に参加したり参加したりします |
| • | 公開販売可能な普通株式数； |
| • | 取締役会や経営陣が大きく変動しています |
| • | 私たちの役員、役員、または大株主が普通株式を売却するか、またはそのような売却が発生する可能性があると考えています |
| • | 景気後退、金利、インフレ、燃料価格、国際通貨変動、戦争またはテロ行為のような一般的な経済的および政治的条件 |
また、株式市場は極端な価格と出来高変動を経験しており、多くの会社の株式証券の市場価格、特にバイオテクノロジー業界の会社に影響を与え続けている。これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績に関係なく、または比例しない。広範な市場と業界要素、及び一般的な経済、政治、監督管理と市場条件は、私たちの実際の経営業績にかかわらず、私たちの普通株の市場価格にマイナスの影響を与えるかもしれない
私たちの株価の変動は私たちを証券集団訴訟に直面させるかもしれない
従来、証券集団訴訟は、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起されることが多かった。このリスクは製薬会社が近年大幅な株価変動を経験しているため、私たちに特に関連している。私たちがこのような訴訟に直面すれば、巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移転させる可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります
私たちは、私たちの取締役会の大多数のメンバーを指定する権利があるので、私たちのいくつかの株主との間に潜在的な利益衝突が存在する可能性があります
遺産保持者がいくつかの他の株主と業務合併について締結した採決および支持協定(“採決合意”)によると、遺産保持者は、当社行政総裁Ahmed M.Hamdy博士および当社総裁兼首席営運官Raquel E.Izumi博士を含み、9人のメンバーのうち7人を当社取締役会に指定する権利があるが、採決に参加した株主(2022年10月31日実益所有は当社発行普通株の約32%を占める)が同などの指定者に投票することに同意した。したがって、遺産保持者は、私たちの取締役会の選挙に大きな影響を与える能力があり、私たちとこれらの株主の利益が分かれば、逆に問題が生じる可能性があります。我々は現在、これらの取締役と上級管理者との実際または予想される利益衝突を解決するためのプログラムメカニズムを確立しておらず、我々の取締役会がその受託責任を履行する際に、任意の実際または予想される利益衝突をどのように解決するかを決定することを期待している一つ一つのケース基礎です
私たちがナスダックの持続的な発売基準を守ることができるという保証はない
もし私たちが持続的な上場の要求を満たすことができなければ、ナスダックは私たちの普通株を取得して、私たちは重大な不利な結果に直面するかもしれません
| • | 私たちの普通株の市場オファーは限られています |
| • | 私たちの普通株が“細価格株”であることを確認することは、私たちの普通株を取引するブローカーに、より厳しい規則を遵守することを要求し、二次取引市場における私たちの普通株株の取引活動を減少させる可能性がある |
| • | 限られたニュースやアナリストの報道 |
| • | 将来的により多くの証券を発行したり、より多くの融資を得る能力が低下する |
上記のいずれも投資家の信頼と私たちの普通株の市場価格を損なう可能性がある
54
証券や業界アナリストが私たちに関する研究や報告を発表しない場合、あるいは否定的な報告を発表しなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちの研究と報告にある程度依存するだろう。私たちはこのアナリストたちに何の統制権も持っていない。もし私たちの経営業績がアナリストの予想に達していない場合、あるいは私たちを追跡している1人以上のアナリストが私たちの普通株格付けを引き下げたり、彼らの観点を変えたりすれば、私たちの株価は下落するかもしれない。1人以上のアナリストが私たちの報告書を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、金融市場での可視性を失う可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある
将来私たちの普通株を売る株は私たちの普通株の市場価格を下げるかもしれない
私たちの普通株の大量株を公開市場で販売したり、これらの売却が発生する可能性があると考えたり、私たちの普通株の市場価格を低くしたり、追加株式証券を売却して資金を調達する能力を弱める可能性があります
2022年10月31日現在、3，295，000株の普通株を購入した私募株式証はまだ発行されていない。また，いくつかの条件を満たせば，最大6，000，000株の合併合意に関するプレミアム株式を発行することができる.このようなプライベート株式承認証が行使されたり、プレミアム株式が取得されたりする条件が満たされる限り、我々普通株の追加株式が発行され、普通株保有者の株式が希釈され、公開市場で転売する資格のある株式数が増加する。当該等の株式は公開市場で販売する資格があるが，証券法第144条の取締役，行政者及びその他の関連会社の保有株式の数に制限されなければならないが，我々の現行の有効な表登録声明によると，一部の株式は公開市場で販売する資格があるS-3.さらに、2021年9月に、私たちは私募方式でいくつかの投資家に3500，000株の私たちの普通株を売却しました。その中のいくつかの株は私たちの表登録声明に従って転売することができますS-3.公開市場で大量の株を売却または潜在的に販売することは、私たちの普通株の市場価格の変動性を増加させたり、私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある
上場企業として、私たちはますます多くの費用と行政負担に直面しており、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある
上場企業として、私たちはより多くの法律、会計、行政、その他のコストと支出に直面している。サバンズ-オキシリー法は、404節の要件と、後に米国証券取引委員会、2010年ドッド·フランクウォール街改革および消費者保護法およびその公布と公布される規則および条例、上場企業会計監督委員会および証券取引所によって実施される規則および条例を含み、上場企業が追加の報告およびその他の義務を負わなければならないことを規定している。上場企業の要求を守ることはコスト増加を招き、米国証券取引委員会の報告要求に関連する費用を含むいくつかの活動をより時間をかける。さらに、これらの要求を遵守する上で任意の問題が発見された場合(例えば、監査人が財務報告の内部統制に重大な欠陥または重大な欠陥があることを発見した場合)、私たちはこれらの問題を是正する際に追加コストを生じる可能性があり、これらの問題の存在は、私たちの名声や投資家の見方に悪影響を及ぼす可能性がある。役員や上級職員責任保険を購入する費用ももっと高いです。上場企業として、私たちの地位に関するリスクは、私たちの取締役会に入ったり、役員になったりすることを引き付けたり、維持したりすることを難しくするかもしれません。これらの規則と条例で規定されている追加的な報告書と他の義務は、私たちの法律と財務コンプライアンスコストと関連する法律、会計、行政活動のコストを増加させる。このような増加した費用は私たちに大量の資金を移転することを要求し、そうでなければ、これらの資金は私たちの業務を拡大し、私たちの戦略目標を達成するために使用できるはずだ。株主や第三者の宣伝努力も、ガバナンスや報告要件のより多くの変化を促す可能性があり、コストをさらに増加させる可能性がある
私たちは証券法が指す“新興成長型会社”であり、新興成長型会社に適用される報告書の要求を下げることが投資家に対する株の魅力を低下させるかどうかを判断することはできません
雇用法案の定義によると、私たちは新興成長型会社です。我々が新興成長型企業であり続ける限り、第404条に準拠する監査人認証要求の免除、役員報酬に関する開示義務の削減、および役員報酬に対する非拘束性相談投票の免除、および株主承認前に承認されなかった金パラシュート支払いの要求を免除することなど、他の“新興成長型企業”に適用される上場企業に適用される様々な報告要求の免除を利用することができる。我々は、(1)本年度の総収入が10.7億ドルを超える財政年度の最終日、(2)2025年12月31日、私たちの初公募完了5周年後の財政年度の最終日、(3)過去3年間で10億ドルを超える転換不能債券を発行した日、または(4)米国証券取引委員会規則に基づいて大規模加速申告会社とみなされる日付のうち早い日に停止する
55
また、雇用法案によれば、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たなまたは改正された会計基準の採用を延期することができる。私たちは、新しい会計基準や改正会計基準の免除を受けないことを撤回できないことを選択したので、他の非新興成長型企業の公衆企業と同様に、同じ新しい会計基準を遵守したり、会計基準を修正したりする
新興成長型企業になる資格がなくなっても、“小さな報告会社”になる資格があり、404条に準拠した監査人認証要件の免除、本報告および定期報告書および当社の定期報告書における役員報酬に関する開示義務の削減など、多くの同じ開示要件を利用することができるようになります
私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存する可能性があるために私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの普通株の市場価格はもっと変動する可能性がある
私たちの会社登録証明書は、限られた例外を除いて、デラウェア州衡平裁判所は、特定の株主訴訟事項の唯一かつ独占的なフォーラムとなり、これは、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、従業員または株主との紛争において有利な司法フォーラムを得る能力を制限することができる
わが社の登録証明書要求は、法律で許可された最大範囲内で、私たちの名義で提起された派生訴訟、取締役、高級管理者および従業員に対する受託責任違反訴訟、および他の類似訴訟は、デラウェア州の衡平裁判所で単独かつ完全に提起することができ、当該裁判所に管轄権がない場合は、デラウェア州の別の連邦または州裁判所で提起することができる。任意の個人またはエンティティが自社株の株式を購入またはその他の方法で取得する任意の権益は、当社の登録証明書中のフォーラム条項に了承され、同意されたとみなされるべきである。また、当社の登録証明書及び当社の定款規定は、米国連邦地域裁判所は、証券法及び取引法に基づいて訴訟原因を提起する任意の苦情を解決するための独占的なフォーラムでなければならない
2020年3月、デラウェア州最高裁判所はザルツブルクらの事件で裁決を発表した。V.Sciabacucchi事件は、証券法に基づいて連邦裁判所にクレームを提起する排他的な裁判所条項は、デラウェア州法律に基づいて表面的に有効であると裁定した。私たちはこの条項を実行するつもりだが、私たちは他の管轄区域の裁判所がこの決定に同意したり実行したりするかどうか分からない
このような裁判所条項の選択は、我々または私たちの任意の取締役、上級管理者、他の従業員または株主との紛争に有利であると考えられるクレームを司法裁判所において株主が提出する能力を制限する可能性があり、これは、このようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。あるいは、裁判所が私たちの会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、このような訴訟の解決に関連する追加費用を他の管轄区域で発生させる可能性があり、これは、私たちの業務、経営業績、および財務状況を損なう可能性があります
所有権は我々の既存の役員、取締役及びその付属会社に集中しており、株主が重大な会社決定に影響を与えることを阻止する可能性がある
2022年10月31日現在、私たちの最高経営責任者Ahmed M.Hamdy博士と私たちの総裁兼最高経営責任者であるRaquel E.Izumi博士は、私たちが発行した普通株の約16%を直接または間接的に所有しており、私たちの役員と幹部はグループ実益として私たちが発行した普通株の約22%を持っています。したがって、これらの株主は、取締役選挙、会社登録証明書の任意の改訂、重大な会社取引の承認など、株主の承認を必要とするすべての事項に大きな影響を与えることができる。また、これらの人々の中の一部は、投票合意の締約国であり、この合意によれば、投票合意の当事者は、私たちの取締役会のすべてのメンバーを指名する権利があり、それ等の指名された有名人に投票する義務がある。これは、制御権の変更や経営陣の変更を遅延または阻止し、特定の取引がこれらの株主の支援なしに承認を得ることを困難にする可能性がある
私たちはサバンズ-オキシリー法第404条(A)条に要求される制御および手続きをタイムリーかつ効率的に実施することができず、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
上場企業として、将来的にサバンズ·オキシリー法第404条(A)条に基づいて経営陣の内部統制に関する証明を提供することを求められる。管理職は、これらの増加した法規遵守性と報告要求に十分に応答するために、制御と手続きを効果的かつタイムリーに実施できない可能性がある。404(A)条の追加的な要求をタイムリーにまたは十分に遵守できなければ、財務報告の内部統制に有効であるかどうかを評価することができない可能性があり、これは私たちを不利な規制結果を受け、投資家の信頼と私たちの普通株の市場価格を損なう可能性がある
56
私たちの経営陣は上場企業の経営についての経験が限られています
我々の幹部は上場会社の管理における経験が限られており、連邦証券法に基づいて重大な監督管理と報告義務を負っている上場企業を効果的に管理できないかもしれない。上場企業に関する複雑化した法律を扱う上での経験が限られていることは、これらの活動にますます時間がかかる可能性があり、私たちの管理や成長のための時間が少なくなる可能性があるため、大きな劣勢となるかもしれない。私たちには十分な人員がいないかもしれませんが、アメリカ上場会社が要求する会計政策、実践或いは財務報告内部統制の面で適切なレベルの知識、経験と訓練を持っています。米国上場企業に要求される会計基準レベルを達成するためには、必要な基準と制御措置の制定と実施には、予想よりも高いコストが必要となる可能性がある。当社の社員基盤を拡大し、上場企業としての運営を支援するためにより多くの従業員を雇用することが求められる可能性があり、運営コストを増加させることになります
私たちは私たちの配当金に配当金を支払ったことがなく、私たちは予測可能な未来にも配当金を支払わないと予想している
私たちは私たちのどの株にも配当金を支払ったことがありません。現在はどんな未来の収益を維持して、私たちの業務成長に資金を提供するつもりです。さらに、私たちは将来的に信用協定や他の借入金計画を締結する可能性があり、これは私たちが普通株現金配当金を発表または支払う能力を制限するだろう。将来配当金を派遣する任意の決定は私たちの取締役会が適宜決定し、私たちの財務状況、経営業績、資本要求、一般業務状況、および私たちの取締役会が関連する他の要素に依存するかもしれない。したがって、予測可能な未来には、私たち普通株の資本付加価値(あれば)が唯一の収益源になるだろう
財務報告の内部統制における重大な欠陥は、2020年12月31日までの年度に総合財務諸表を再報告することになりますが、将来的には、どのような重大な欠陥や、有効な財務報告の内部統制を維持できない状況も、運営結果や財務状況を正確かつタイムリーに報告する能力に再び悪影響を及ぼす可能性があります
我々の経営陣は財務報告に対する十分な内部統制の構築と維持を担当し、財務報告の信頼性を合理的に保証し、公認会計原則に基づいて外部目的の総合財務諸表を作成することを目的としている。私たちの経営陣もまた、四半期ごとに私たちの内部統制の有効性を評価し、このような評価によって発見された内部統制における任意の変化と重大な弱点を開示することを要求されています。重大な欠陥は財務報告内部統制の欠陥または欠陥の組み合わせであり、私たちの年度または中期財務諸表の重大なミス報告は合理的な可能性があり、適時に防止または発見できないようにする
私たちは、私たちの財務報告における内部統制に重大な欠陥があり、これらの財務報告は、私たちの特定の個人承認株式証の会計と報告に関連していることを発見した。経営陣は、この重大な弱点は2021年に救済されたと結論しているが、将来的にはいかなる重大な弱点や他の財務報告に対して有効な内部統制を維持できない状況も、財務状況と運営結果をタイムリーに正確に報告する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちの総合財務諸表が正確でなければ、投資家は私たちの運営を完全に理解しておらず、私たちの財務報告に自信を失う可能性があり、私たちの業務、名声、運営結果、流動性、財務状況、株価、資本市場に入る能力は不利な影響を受ける可能性がある。また、私たちは適用される証券法、株式市場上場要求、定期報告書のタイムリーな提出に関する条約を維持または再遵守できない可能性があり、私たちは規制機関の調査と処罰を受ける可能性があり、連邦と州証券法を引用するクレームに直面する可能性がある。このような訴訟や紛争は、勝訴するか否かにかかわらず、我々の業務、運営結果、財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。財務報告書の十分な内部統制を実施し維持することができなかったこと、またはこれらの制御を回避することによって、将来的に追加的な重大な弱点や財務業績の再記述が生じないことを保証することはできない
| 第六項です。 | 展示品です |
| 展示品 違います。 |
説明する | |
| 3.1 | 改訂証明書改訂された2回目の改訂及び再登録された会社登録証明書(参照表上の登録説明書添付ファイル3.1により編入S-1(ギア番号： 333-252589)1月に提出する 29, 2021). | |
57
| 展示品 違います。 |
説明する | |
| 3.2 | 改訂及び再改訂の付則(添付ファイル3.1を参照して現在の表報告書に組み込む8-K4月に提出する 5, 2021). | |
| 10.1 | 8月の諮問協定2022年にLifeSci Consulting，LLCと協力した | |
| 31.1 | 最高経営責任者が第節の規定により発行した証明書2002年サバンズ-オキシリー法案第302条 | |
| 31.2 | 首席財務官は第節により発行された証明書2002年サバンズ-オキシリー法案第302条 | |
| 32.1† | “アメリカ法典”第18編に基づく認証§1350(2002年サバンズ-オキシリー法案第906条) | |
| 32.2† | “アメリカ法典”第18編に基づく認証§1350(2002年サバンズ-オキシリー法案第906条) | |
| 101.INS | XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、対話データファイルには表示されない | |
| 101.衛生署署長 | イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 | |
| 101.CAL | インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 | |
| 101.DEF | インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する | |
| 101.LAB | XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する | |
| 101.価格 | インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント | |
| 104 | 表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) | |
| † | 規則第六十一条第百六十一条第二項第三号S-Kアメリカ証券取引委員会と発表しましたNo. 34-47986,本報告書添付ファイル32.1および32.2で提供される証明は、本報告書と共に提供されるものとみなされ、取引法第18条の目的に基づいて“届出”とみなされることはなく、引用によって“取引法”または“証券法”の下のいずれの文書にも組み込まれているとはみなされない |
58
サイン
1934年“証券取引法”第13又は15(D)節の要求に基づいて、登録者は、次の署名者が代表して本報告書に署名することを正式に許可した
| VINCERX製薬会社 | ||||||
| 日付：2022年11月10日 | アフマド·M·ハムディ博士 | |||||
| アフマド·M·ハーディ博士 最高経営責任者 | ||||||
| 日付：2022年11月10日 | アレクサンダー·A·シーレンバーグ | |||||
| アレクサンダー·A·シーレンバーグ 首席財務官 | ||||||
59