アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
| | 1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
| | 1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
For the transition period from to
依頼書類番号：
UROGEN製薬株式会社
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
| | |
| (明またはその他の司法管轄権 会社や組織) | (税務署の雇用主 識別番号) |
| | |
| (主にオフィスアドレスを実行) | (郵便番号) |
(
登録者の電話番号は市外局番を含んでいます
適用されない
(前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
| クラスごとのタイトル | 取引記号 | 所在する取引所名を登録する |
| | | それは.. |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
| 大型加速ファイルサーバ | ☐ | ファイルマネージャを加速する | ☐ |
| | ☒ | 規模の小さい報告会社 | |
| 新興成長型会社 | |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する。ガンギエイ
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです
2022年11月7日現在登録者は
UroGen製薬有限公司
索引.索引
| ページ |
||
| 第1部： |
財務情報 |
1 |
| 第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
1 |
| 簡明総合貸借対照表 |
1 |
|
| 経営報告書と全面赤字を簡明に合併する |
2 |
|
| 株主簡明総合報告書’権益(赤字) |
3 |
|
| キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
5 |
|
| 監査されていない簡明な連結財務諸表付記 |
6 |
|
| 第二項です。 |
管理する’財務状況と経営成果に関する検討と分析 |
19 |
| 第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
31 |
| 第四項です。 |
制御とプログラム |
33 |
| 第二部です。 |
その他の情報 |
34 |
| 第1項。 |
法律訴訟 |
34 |
| 第1 A項。 |
リスク要因 |
34 |
| 第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
76 |
| 第三項です。 |
高級証券違約 |
76 |
| 第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
76 |
| 五番目です。 |
その他の情報 |
76 |
| 第六項です。 |
陳列品 |
77 |
| サイン |
78 |
商標と商品名
文意が別に指摘されている以外に、本四半期報告で言及されている“会社”、“UroGen”、“私たち”はすべてUroGen製薬有限会社とその子会社UroGen Pharma，Inc.を指す。
UroGen RTGelとジェルミト私たちがこの四半期の報告書で使用した私たちの商標です。この四半期報告書には、他の組織の財産に属する商標、商号、サービスマークも含まれている。便宜上、本四半期報告書で言及された私たちの商標および商号は、®または™記号を使用していないが、これらの参照は、適用法に従って私たちの権利または適用許可者が私たちの商標および商号に対する権利を最大限に主張しないことを意味するわけではない。私たちは、任意の他の会社との関係を暗示するために、または他の会社が裏書きしたり、私たちを賛助したりすることを示唆するために、他の会社の商号や商標を使用または展示することを意図していない。
第1部-財務情報
項目1.財務諸表
UroGen製薬有限公司
簡明総合貸借対照表
(監査を受けていない。千にして、株式金額及び額面を含まない)
| 九月三十日 | 十二月三十一日 | |||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 資産 | ||||||||
| 流動資産： | ||||||||
| 現金と現金等価物 | $ | $ | ||||||
| 有価証券 | ||||||||
| 制限現金 | ||||||||
| 売掛金 | ||||||||
| 棚卸しをする | ||||||||
| 前払い費用と他の流動資産 | ||||||||
| 流動資産総額 | ||||||||
| 非流動資産： | ||||||||
| 財産と設備、純額 | ||||||||
| 制限預金 | ||||||||
| 使用権資産 | ||||||||
| 有価証券 | ||||||||
| 他の非流動資産 | ||||||||
| 総資産 | $ | $ | ||||||
| 負債と株主権益(赤字) | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 売掛金と売掛金 | $ | $ | ||||||
| 従業員関連の課税費用 | ||||||||
| その他流動負債 | ||||||||
| 流動負債総額： | ||||||||
| 非流動負債： | ||||||||
| 前払い債務 | ||||||||
| 長期債務 | ||||||||
| 長期賃貸負債 | ||||||||
| 不確定税務頭寸負債 | ||||||||
| 総負債 | ||||||||
| 引受金及び又は事項(付記18) | ||||||||
| 株主権益(赤字)： | ||||||||
| 普通株、NIS額面は2022年9月30日と2021年12月31日に認可された株そして2022年9月30日と2021年12月31日までにそれぞれ発行·発行された株 | ||||||||
| 追加実収資本 | ||||||||
| 赤字を累計する | ( | ) | ( | ) | ||||
| その他の総合損失を累計する | ( | ) | ( | ) | ||||
| 株主権益合計 | ( | ) | ||||||
| 総負債と株主権益(赤字) | $ | $ | ||||||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
UroGen製薬有限公司
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する
(監査を受けていない。千にして、一株当たり及び一株当たりの金額を含まない)
| 9月30日までの3ヶ月間 | 9月30日までの9ヶ月間 | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 収入.収入 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 収入コスト | ||||||||||||||||
| 毛利 | ||||||||||||||||
| 運営費用： | ||||||||||||||||
| 研究開発費 | ||||||||||||||||
| 販売、一般、行政費用 | ||||||||||||||||
| 営業損失 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||
| 前払い債務の融資について | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||
| 長期債務利子支出 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||
| 利息とその他の収入，純額 | ||||||||||||||||
| 所得税前損失 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||
| 所得税費用 | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||||
| 純損失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
| 全面損失表 | ||||||||||||||||
| 純損失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
| その他総合(赤字) | ||||||||||||||||
| 投資が実現しない | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ( | ) | ||||||||
| 総合損失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||
| 普通株1株当たりの純損失--基本損失と赤字 | $ | ( | ) | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||
| 普通株1株当たりの基本損失と希薄損失を計算するための加重平均流通株数 | ||||||||||||||||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
UroGen製薬有限公司
株主権益総合報告書(損失)
(監査を受けていない；千単位で、株式金額を除く)
| 普通株 | ||||||||||||||||||||||||
| 量 | 余分な実収 | 積算 | 他総合的の | |||||||||||||||||||||
| 株 | 金額 | 資本 | 赤字.赤字 | 収入(損) | 合計する | |||||||||||||||||||
| 2022年7月1日現在の残高 | $ | 62 | $ | $ | ) | $ | ) | $ | ) | |||||||||||||||
| 2022年9月30日までの3ヶ月間の変化 | ||||||||||||||||||||||||
| 普通株引受権を行使する | 1,117 | |||||||||||||||||||||||
| 株式ベースの報酬 | ||||||||||||||||||||||||
| その他総合収益 | ) | ) | ||||||||||||||||||||||
| 純損失 | ) | ) | ||||||||||||||||||||||
| 2022年9月30日までの残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | |||||||||||||
| 2021年7月1日現在の残高 | $ | $ | $ | ) | $ | $ | ||||||||||||||||||
| 2021年9月30日までの3ヶ月間の変化 | ||||||||||||||||||||||||
| 普通株引受権を行使する | ||||||||||||||||||||||||
| 株式ベースの報酬 | ||||||||||||||||||||||||
| その他総合損失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
| 純損失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
| 2021年9月30日現在の残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | $ | |||||||||||||||||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
UroGen製薬有限公司
株主権益総合報告書(損失)
(監査を受けていない；千単位で、株式金額を除く)
| 普通株 | ||||||||||||||||||||||||
| 量 | 余分な実収 | 積算 | 他総合的の | |||||||||||||||||||||
| 株 | 金額 | 資本 | 赤字.赤字 | 収入(損) | 合計する | |||||||||||||||||||
| 2022年1月1日現在の残高 | $ | 61 | $ | $ | ) | $ | ) | $ | ||||||||||||||||
| 2022年9月30日までの9カ月間の変化 | ||||||||||||||||||||||||
| 普通株引受権を行使する | 1,133 | |||||||||||||||||||||||
| 株式ベースの報酬 | ||||||||||||||||||||||||
| その他総合損失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
| 純損失 | ) | ) | ||||||||||||||||||||||
| 2022年9月30日までの残高 | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||||||||||||||
| 2021年1月1日現在の残高 | $ | $ | $ | ) | $ | |||||||||||||||||||
| 2021年9月30日までの9ヶ月間の変動 | ||||||||||||||||||||||||
| 普通株引受権を行使する | ||||||||||||||||||||||||
| 株式ベースの報酬 | ||||||||||||||||||||||||
| その他総合損失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
| 純損失 | ) | ) | ||||||||||||||||||||||
| 2021年9月30日現在の残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | $ | |||||||||||||||||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
UroGen製薬有限公司
キャッシュフロー表簡明連結報告書
(監査を受けていない
| 9月30日までの9ヶ月間 |
||||||||
| 2022 |
2021 |
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| 経営活動のキャッシュフロー |
||||||||
| 純損失 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | ||
| 純損失を経営活動の現金純額に調整する |
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| 減価償却および償却 |
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| 在庫が廃棄される |
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| 前払債務は融資する |
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| 有価証券の割増 |
( |
) | ||||||
| 株式ベースの報酬 |
||||||||
| 長期債務割引償却 |
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| 使用権資産の償却 |
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| 経営性資産と負債変動状況： |
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| 在庫品 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 売掛金 |
( |
) | ||||||
| 前払い費用と他の流動資産 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 他の非流動資産 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 売掛金と売掛金 |
( |
) | ||||||
| 従業員関連の課税費用 |
( |
) | ( |
) | ||||
| その他流動負債 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 賃貸負債 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 経営活動のための現金純額 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 投資活動によるキャッシュフロー |
||||||||
| 有価証券を購入する |
( |
) | ( |
) | ||||
| 有価証券の販売 |
||||||||
| 有価証券の満期日 |
||||||||
| 財産と設備を購入する |
( |
) | ( |
) | ||||
| 投資活動が提供する現金純額 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 融資活動によるキャッシュフロー |
||||||||
| 前払い予定からの収益 |
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| 普通株式オプションを行使して得られる収益 |
||||||||
| 長期債券を発行して得られる収益 |
||||||||
| 市場発行に関する発行コスト |
( |
) | ( |
) | ||||
| 融資活動が提供する現金純額 |
||||||||
| 現金と現金等価物を増やす(減らす) |
( |
) | ||||||
| 期初現金、現金等価物、および限定現金 |
||||||||
| 期末現金、現金等価物、および制限現金 |
$ | $ | ||||||
| 非現金活動の補足開示 |
||||||||
| 新しい経営リース負債と引き換えに使用権資産 |
$ | $ | ( |
) | ||||
| 非現金発行コスト |
$ | $ | ||||||
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
UroGen製薬有限公司
監査を経ず簡明に連結財務諸表を付記する
注意事項1-ビジネスおよびビジネスの性質
運営の性質
UroGen製薬株式会社はイスラエルで設立されました April 2004 (“UPL”).
UroGen Pharma Inc.はUPLの完全子会社であり、#年にデラウェア州に登録設立された2015年10月そして運営を始めました2016年2月(“UPI”).
UPLとUPI(総称して“会社”と呼ぶ)は生物技術会社であり、尿路上皮癌と特殊癌の開発と商業化治療の革新的な解決方案の開発と商業化に取り組んでいる。運営開始以来、同社のほとんどの努力は知的財産権の保護に力を入れており、臨床試験や製造活動、人員募集、会社の発売を含む研究·開発活動を展開している1つ目はビジネス製品はジェルミト(マイトマイシン)は腎杯溶液に使用され、以前はUGN-と呼ばれていた101,上皮性腎炎の臨床進展102,資金を集めてこのような活動を支援して拡大します
開ける April 15, 2020, アメリカ食品医薬品局(FDA)はジェルミト, a 1つ目は−低レベルの上部尿路上皮癌(“低レベルUTUC”)を有する成人患者に適しているジェルミトマイトマイシン、成熟した化学療法薬と無菌ヒドロゲルからなり、私たち独自の徐放RTGel技術を使用した。その設計目的は尿路組織を更に長時間マイトマイシンに暴露させ、それによって腫瘍を非手術手段で治療できるようにすることである。
注意事項2-陳述の基礎
添付されていない監査を経ない簡明総合財務諸表はアメリカ中期財務資料公認会計原則(“GAAP”)に基づいて作成され、ガイドラインに従って作成されている10-Qと文章10規則S-X.だから彼らはそうします注釈GAAPによって要求される完全な財務諸表に必要なすべての情報および脚注を含む。当社の経営陣は、添付されている簡明総合財務諸表には、当社が示した日付及び期間の財務状況、経営業績及び現金流量を公平に陳述するために必要なすべての調整(正常経常性計項目及び調整を含む)が掲載されていると考えている。中期業績は以下のとおりである注釈財政年度全体の結果を見せなければならない。歳末簡明総合貸借対照表データは監査された財務諸表に由来するが、注釈アメリカで一般的に受け入れられている会計原則によって要求されるすべての開示を含む。監査されていない簡明な総合財務諸表は、会社の年報表に掲載されている総合財務諸表とその付記と一緒に読まなければならない10-今年度までのK12月31, 2021,アメリカ証券取引委員会(“アメリカ証券取引委員会”)は March 21, 2022.
当社は設立以来純損失状態にあり，累計損失を計上しているf $
同社の成功は、その技術を商業化してその運営や戦略計画を支援する能力にかかっている。経営陣のキャッシュフロー予測によると、会社はその現金と現金等価物および有価証券が会社の少なくとも次の年の計画運営に資金を提供すると考えている12何ヶ月になりますか。その会社は未来にもっと多くの資金を集める必要があると予想している。あるかもしれない違います。当社がこのような追加融資(あれば)を受けることができるか、または当社が満足する条項で獲得できることを保証し、その需要を満たすのに十分であることを保証します。もし会社が注釈もし十分な資金を得ることに成功すれば、これは私たちの製品開発、商業化努力、または他の運営を延期、制限、または減少させることができるかもしれない。
注意事項3-重要な会計政策
合併原則
簡明な連結財務諸表は、UPL及びその子会社UPIの勘定を含む。会社間残高と取引は合併期間中に出荷されました。
予算の使用
米国公認会計原則に基づいて財務諸表を作成することは、報告期間中の資産および負債の報告金額、財務諸表の日付または資産および負債の開示および報告期間の収入および費用報告金額に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。実際の効果5月．これらの見積もりとは違います。審査されていない簡明な総合財務諸表に適用される場合、キー会計推定は、株式ベースの給与の公正価値、収入の計量、不確定税務状況の推定、および利息法で計上された負債の計量に関する。
機能通貨
ドル(“ドル”)は、会社が事業を展開している主な経済環境の通貨である。したがって、会社の本位貨幣はドルです。
このため、ドル以外の通貨で行われる取引は機能通貨で計量·記録され、取引発生日の有効為替レートが使用される。貸借対照表日には、ドル以外の通貨建ての貨幣資産及び負債を貸借対照表日の公式為替レートで計量する。外貨再計量の影響は簡明総合経営報告書では“利息やその他の収入、純額”と記されている
現金および現金等価物
その会社はすべての高流動性投資を提供して、原始期限は三つ現金等価物として購入した場合、3ヶ月を超えない。現金と現金等価物は一般的に貨幣市場基金と銀行貨幣市場口座から構成され、コストによって報告され、公正な価値に近い。
現金と現金等価物および有価証券総額は#ドル
いくつかの短期投資はモデルや他の使用レベルの推定方法を用いて推定される2投入する。これらのモデルは主に業界標準モデルであり、様々な仮定を考慮し、時間価値、収益率曲線、変動要素、違約率、標的金融商品の現在の市場と契約価格、及びその他の関連する経済指標を含む。これらの仮定の多くは市場で観察可能であり，観察可能なデータから得られたり，市場で取引を行う観察可能なレベルの支持を得たりすることができる
売却可能証券に分類された個別債務証券については、公正価値が償却コストよりも低い場合、当社は低下が信用損失によるものか他の要因によるものかを判断する。当社は信用損失を通じて信用損失と関連する減値を計上する準備をしているが、公正価値が超過コストを下回ることを限度としている。損害のある損害注釈適用税項目を差し引いた他の総合収入には、信用損失支出により入金される。
制限された現金は主に会社のクレジットカードの安全を確保するために持っている現金と関係があり、制限された預金はレンタルの安全を確保するために持っている現金と関係がある。
信用リスクが集中する
金融商品は主に現金と現金等価物および有価証券からなり、会社をかなり集中的な信用リスクに直面させる可能性がある。同社のポートフォリオの主な目標は資本の保存と流動性の維持だ。その会社はやった注釈取引や投機目的のために任意の投資取引を行う。
同社の投資政策は、預金、通貨市場ツール、アメリカ政府とアメリカ政府機関が発行する債務、会社の債務証券などのいくつかのタイプのツールに投資を制限し、期限と集中度をタイプと発行者によって制限する。同社の現金残高は連邦預金保険会社が引き受けた金額を超え、限られた数の金融機関に集中している。このような口座は危険を減らすために管理層によって監視される。
会社の製品販売は会社と単一顧客の手配によって確認された、すなわち第三に-党の国家特産品販売店。当社は主に信用、過去の支払い経験及び一般経済状況に基づいて不良債権を準備する必要を評価します。その会社は所有している注釈顧客に関連した信用損失を経験しました注釈現在、任意の不審な口座の到着を確認しました。
所得税
同社は税引前収入(あれば)とその運営所の各管轄区域(イスラエルと米国を含む)で利用可能な適用税率に基づいて所得税を規定している。繰延税金は貸借対照法を用いて計算される。貸借対照法の下で、繰延所得税資産及び負債は、資産及び負債の財務報告と税ベースとの差に基づいて決定され、現在公布されている税率及び法律を用いて計量される。推定免税額が確認された程度は注釈税金を繰延する注釈予測可能な未来に実現される。
会社は一つの規則に従っている二つ−不確定な税金状態を確認および測定する上でステップ方法をとるステップと。特定のコミット位置が識別された後(すなわち、比を有する)注釈維持される機会)、ASC740-10-30-7累積確率概念に基づく方法を用いて確認の利益額を測定することが要求される.この方法では記録された利益額は50%すべての関連情報を完全に知っている税務当局と和解した時に達成される可能性が高い。備考をご参照ください16所得税と関連した問題をさらに議論するために。
在庫品
同社は通常業務過程で販売されている製品に関する在庫コストを資本化している。その他の要素を除いて、同社は監督管理承認状況、商業販売に関連する安全性、有効性と期待及びコストの回収可能性などの要素に基づいて製品の在庫コスト資本化を確定した。上にはジェルミト会社はFDAの承認を受けて在庫の資本化を開始した。
会社はコストまたは現金化可能な純価値の低い者でその在庫を推定している。当社は以下の条件で実コストに近い在庫を計量している1つ目は-In、1つ目は-ベースを終了します。会社は各報告期間内に在庫の回収能力を評価して、在庫過剰または陳腐化による可処分純値の任意の減記を決定する.
財産と設備
物件及び設備は歴史的コスト、減価償却、償却及び減価償却費用の純額に基づいて入金される。事件や状況の変化が起こるたびにある資産の帳簿価値を示す5月．注釈取り戻すことができます。
財産および設備は、以下の耐用年数内に減価償却(年度計)
| 有用な寿命 | |||
| コンピュータとソフトウェア | |||
| 実験室装置 | |||
| 家具.家具 | |||
| 製造設備 |
レンタル改善は、使用年数またはレンタル期間が短い短い時間で直線的に償却すると推定される。備考をご参照ください8財産と設備についてのさらなる議論。
前払い債務
当社はRTW Investmentsとの取引(“RTW取引”)の契約者であり、同社は資金を得て継続発売を支援しているジェルミトUGNの発展と102その見返りに将来の現金支払いはジェルミトUGN-102,FDAの承認を得たら。RTW取引により受け取った純収益は長期負債として確認された。負債の後続計量はASC主題で定義された会計原則に従う835-30,“利益は責任に帰する”。備考をご参照ください9前払い債務と関連した問題をさらに議論するために。
長期債務
同社はPharmakon Advisors，L.P.(“Pharmakon”)が管理する基金と融資協定を締結した。当社は当期収益で支払利息を確認し、簡明総合貸借対照表で他の流動負債における当算利息を確認します。当社は資本化融資費用が当社の簡明総合貸借対照表上の長期債務を直接相殺することを確認し、実際の利子法を用いて債務期限内にこれらの費用を償却する。備考をご参照ください10長期債務と関連した問題をさらに議論するために。
賃貸借証書
同社はいくつかのキャンセル不可能なレンタル経営のテナントであり、主にオフィス空間、オフィス設備、車両に用いられている。その会社は現在所有している違います。融資リース。
会社はASCテーマに基づいてリースを会計処理している842,“賃貸借契約”.会社は最初から賃貸契約かどうかを確定しています。使用権(“ROU”)資産及び経営リース負債をリース期間内にリース支払いの現在値を確認する。経営リースROU資産は、簡明合併貸借対照表において経営リース使用権資産として示されている。経営リース負債の当期部分は他の流動負債に計上され、長期部分は簡明総合貸借対照表に経営リース負債として単独で示されている。
レンタル料金は経営レンタルの直線的な基礎で確認します。会社リースに関連する可変リース支払いは、レンタル契約において当該等支払いのイベント、イベント、または状況が発生した場合に確認する。可変リース支払いは簡明総合経営報告書に営業費用として示されており、固定リース支払いによる費用と同一行の項目に記載されている。
会社の賃貸条項5月．レンタル延長オプションが含まれています。この選択権を行使することが合理的に決定された場合、リース延期は、使用権資産とリース負債の計量を計上する。
その会社のほとんどの賃貸契約があるからです注釈暗黙的収益率を提供する場合には、開始日の情報に基づいて、増分借入金利を採用して、個別賃貸の賃貸支払い現在値を決定する。当社の賃貸の逓増借入金利とは、担保に類似条項の下の賃貸支払いに等しい金額を借り入れるのに必要な金利のことです。
ASCにより，リース経営のためのROU資産の減価損失を定期的に審査する360-10,“財産、工場、および設備”は、ROU資産が減値しているか否かを決定し、そうであれば、確認すべき減価損失額を決定する。
収入.収入
製品販売自ジェルミトASC項での収入が確認されました606製品の制御権が顧客の手に移された時点で、通常、製品が治療医に渡された時点である。すべての製品の販売ジェルミト会社と単一顧客の手配で確認した第三に-党の国家特産品販売店。確認された純収入には、管理層によるリターンの推定、顧客に支払われる対価格、卸売調達コストと最終消費者に提供される契約価格との差額に関する返金、以下に関連する返金が含まれる340b薬品定価計画，医療補助薬品返却計画と会社の共同支払援助計画であり，これらの計画は業界基準研究および会社の歴史的経験に基づいて推定されている。
研究と開発費
研究開発コストは発生時にコストを計上し、主に賃金コスト、株式を基礎とする給与支出、賃金税及びその他の従業員福祉、下請け業者及び研究開発活動のための材料を含み、非臨床研究、臨床試験、製造コスト及び専門サービスを含む。他者が会社の研究開発活動にサービスを提供するコストは，他者が会社を代表して行う研究開発を含め，研究開発コストを計上し，契約作業を履行する際に費用を計上すべきである.当社は，試験やプロジェクトの状態と外部サービスプロバイダから受け取った伝票を監視することにより，サービス提供に伴う費用を計上している。実際のコストが既知の場合、当社はその計上項目を調整します。マイルストーンの支払いが満期になった場所があります第三に研究·開発手配や許可協定によると、マイルストーン支払い義務は、このような開発マイルストーンの結果を実現する際に支出される。
売る 一般と行政費用
販売、一般、行政費用には、主に人件費(役員、従業員、コンサルタントに関連する株式報酬を含む)が含まれる。その他の重大なコストには、ビジネス、医療事務、外部専門サービスコスト、施設コスト、会計および監査サービス、法律サービス、その他の相談費が含まれています。販売、一般、行政費用は発生した費用に基づいて計上し、当社は計上しなければなりません第三に締約国は，提供されたサービスの状況とそのサービス提供者の推定数を監視し，実料金が既知の場合にその算定費用を調整することにより，上記費用に関係する。
株式ベースの報酬
株式を基準とした報酬コストは、授出日に報酬の公正価値で計量され、必要なサービス期間で支出であることが確認され、そのサービス期間は帰属期間と等しい。オプションの公正価値は、ブラック·スコアーズオプション定価モデルを使用して決定される。制限株式単位(“RSU”)の公正価値は、当社の普通株の授出日の終値に等しい。会社はASCテーマに基づいて発生した没収について説明した718,“報酬--株式報酬”。
当社は連続サービスのみを条件とした報酬の補償費用を確認することを選択し，これらの奨励は直線法を用いて階層的帰属スケジュールを行い，単一オプション奨励方法により報酬を推定した。
普通株1株当たり純損失
1株当たり基本純損失の計算方法は、普通株株主が占めるべき純損失を発行済み普通株の加重平均で割ることである。1株当たりの純損失の計算方法は1株当たりの基本純損失と類似しており、分母が増加しているだけで、潜在普通株の発行済みおよび余分な普通株を含めて希薄株式とした場合に発行される追加普通株数である。
列報のすべての期間において、潜在的な希薄化証券の役割は逆薄であるため、1株当たりの損失を完全に計上する計算範囲は計上されていない。
最近発表された会計公告
同社は財務会計基準委員会が最近発表した会計基準の更新を審査し、それらが注釈当社に適用されます。
注意事項4-その他の財務情報
売掛金と売掛金
以下の日付まで、売掛金と売掛金が含まれています2022年9月30日そして12月31, 2021(単位：千)：
| 九月三十日 |
十二月三十一日 |
|||||||
| 2022 |
2021 |
|||||||
| 売掛金 |
$ | $ | ||||||
| 当算販売準備金 |
||||||||
| 臨床費用を計算すべきである |
||||||||
| 研究と開発費用を計算すべきである |
||||||||
| 販売費用、一般費用、行政費用を計算しなければなりません |
||||||||
| その他の費用を計算しなければならない |
||||||||
| 売掛金と売掛金の総額 |
$ | $ | ||||||
利息とその他の収入，純額
利息とその他の収入，純額には2022年9月30日そして2021(単位：千)：
| 9月30日までの9ヶ月間 |
||||||||
| 2022 |
2021 |
|||||||
| 利子収入 |
$ | $ | ||||||
| その他の収入，純額 |
( |
) | ||||||
| 利息とその他の収入，純額 |
$ | $ | ||||||
注意事項5-在庫
以下の日付まで、在庫には以下のものが含まれています2022年9月30日そして2021年12月31日(単位：千)：
| 九月三十日 |
十二月三十一日 |
|||||||
| 2022 |
2021 |
|||||||
| 原料.原料(1) |
$ | $ | ||||||
| 完成品 |
||||||||
| 総在庫 |
$ | $ | ||||||
|
|
(1) $ |
注意事項6-公正価値計測
当社は、公正価値を定義し、公正価値を計量するための一致した枠組みを確立し、公正価値を経常的または非日常的に計量するための各主要資産および負債カテゴリの開示を拡大することを含む権威ある会計基準に従う。公正価値は、市場参加者間の秩序ある取引において資産を売却するか、または負債を移転して受け取った金額を表す脱退価格である。したがって、公正価値は市場に基づく計量であり、資産または負債の定価のために市場参加者が使用する仮定に基づいて決定されるべきである。
このような仮定を考える基礎としては三つ--公正価値レベルを確立し、公正価値を計量する際に使用する投入の優先順位は以下の通りです
| 水平1: |
活発な市場における同じ資産または負債のオファー(未調整)のような観察可能な投入。 |
| 水平2: |
直接または間接的に観察可能な資産または負債の見積もり以外の投入。これらのオファーには、アクティブ市場における同様の資産または負債の見積もり、および次の市場における同じまたは同様の資産または負債の見積もりが含まれる注釈活性化します。 |
| 水平3: |
観察できない，報告エンティティ自身の仮定を反映した入力. |
このような資産や負債の短期的な性質から、当社の現金、制限的現金、その他の流動資産、売掛金および売掛金の額面は、一般にその公正価値を代表するとみなされている。
前払い債務の帳簿価値(付記参照)9−前払い債務)は、その公正価値に近い。当社は前払い債務の公正価値使用水準を推定している3これらの投入は、内部で策定された財務予測および管理層による候補製品に関する成功確率の推定を含み、債務の実金利が類似した条項およびリスク特徴を有する融資の市場金利に近いことを決定する
当社は長期債務の公正価値を見積もる10-長期債務)水準のある収益法の使用3投入する。同社は長期曲線を用いて将来の変動金利利息支払いを推定している三つ−1ヶ月の基準金利と、上場ベンチャーローン会社の財務諸表に報告された公開利用可能なデータに基づく推定公正価値と。類似業界における類似期限債務ツールの合理的な収益率範囲に基づいて、当社は当社の貸借対照表上の長期債務の帳簿価値がその公正価値に近いことを確定した。
違います。本報告書で説明した間に異なるレベル間の移行が発生した。
公正価値に応じて水準ごとに恒常的に計量された資産1関所と2公正価値計量基準まで2022年9月30日具体的には以下のとおりである(千単位)
| 公正価値計量使用 |
||||||||||||
| オファー |
意味が重大である |
|||||||||||
| 活動状態にある |
他にも |
|||||||||||
| 締め切りの残高 |
市場： |
観察できるのは |
||||||||||
| 九月三十日 |
同じ資産 |
入力量 |
||||||||||
| 2022 |
(レベル1) |
(レベル2) |
||||||||||
| 有価証券 |
||||||||||||
| アメリカ政府は |
||||||||||||
| 社債 |
||||||||||||
| 商業手形 |
||||||||||||
| 預金証書 |
||||||||||||
| 有価証券総額 |
||||||||||||
公正価値に応じて水準ごとに恒常的に計量された資産1関所と2公正価値計量基準まで2021年12月31日具体的には以下のとおりである(千単位)
| 公正価値計量使用 |
||||||||||||
| オファー |
意味が重大である |
|||||||||||
| 活動状態にある |
他にも |
|||||||||||
| 締め切りの残高 |
市場： |
観察できるのは |
||||||||||
| 十二月三十一日 |
同じ資産 |
入力量 |
||||||||||
| 2021 |
(レベル1) |
(レベル2) |
||||||||||
| 資産： |
||||||||||||
| 現金等価物 |
||||||||||||
| 貨幣市場基金 |
$ | $ | $ | |||||||||
| 有価証券 |
||||||||||||
| アメリカ政府は |
||||||||||||
| 社債 |
||||||||||||
| 商業手形 |
||||||||||||
| 預金証書 |
||||||||||||
| 有価証券総額 |
||||||||||||
| 公正な価値で計算された総資産 |
$ | $ | $ | |||||||||
注意事項7-投資
次の表は会社の以下の日までの投資をまとめたものです2022年9月30日(単位：千)：
| 償却する |
実現していない |
実現していない |
||||||||||||||
| 原価基礎 |
収益.収益 |
損 |
公正価値 |
|||||||||||||
| 有価証券： |
||||||||||||||||
| アメリカ政府は |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||
| 社債 |
( |
) | ||||||||||||||
| 商業手形 |
( |
) | ||||||||||||||
| 預金証書 |
( |
) | ||||||||||||||
| 有価証券総額 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||
その会社はその投資を売却可能に分類し、これらの投資は完全に債務証券で構成されている。自分から2022年9月30日投資の余剰費用には無形の課税利息が含まれている。自分から2022年9月30日しかし、有価証券は純損失を実現していない状態にある。債務証券を売却できる未実現損益は全面損失の構成部分に計上される
自分から2022年9月30日，会社が保有している未実現損失投資の公正価値の合計は$である
当社まで2022年9月30日様々な日付で成熟しています2023年8月契約満期日に計算される投資公平価値には、以下の内容が含まれる(千計)
| 九月三十日 |
十二月三十一日 |
|||||||
| 2022 |
2021 |
|||||||
| 1年以内に期限が切れる |
$ | $ | ||||||
| 1年から3年後に満期になる |
||||||||
| 総投資 |
$ | $ | ||||||
注意事項8-財産と装置
以下の内容を含む財産及び装置2022年9月30日そして2021年12月31日(単位：千)：
| 九月三十日 |
十二月三十一日 |
|||||||
| 2022 |
2021 |
|||||||
| 実験室装置 |
$ | $ | ||||||
| コンピュータ装置及びソフトウェア |
||||||||
| 家具.家具 |
||||||||
| 賃借権改善 |
||||||||
| 製造設備 |
||||||||
| 減算：減価償却累計と償却 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 財産と設備、純額 |
$ | $ | ||||||
減価償却と償却費用は#ドルです
注意事項9-前払い債務
はい March 2021, 当社はRTW Investments(“RTW”)と長期前払いプロトコルを締結している。RTW取引の条項によると、会社は$を受け取りました
また、FDAでUGN-102,RTWはUGN-UGNの世界年間純製品販売総額に応じて階層的な将来の現金支払いを得る権利がある-102額は：(一)に相当する
前払い契約によれば、会社は、RTWが受信した現金支払い総額が四半期以上になるまで、各カレンダー四半期にRTWの不足金を支払うことを要求される$300百万ドルです。当社は手配期間中にその等の支払いと履行の保証としてRTWに付与した1つ目は権益を優先的に保証するジェルミトUGN-102,これらの製品に関連する規制承認、知的財産権、重大な合意、収益、売掛金が含まれている。
はい May 2021,必要な規制承認を受けた後、会社は$を受け取りました
次の表は前払い負債帳簿価値に関する活動を示し，単位は千である
| RTW取引終了時の前払い債務 |
$ | |||
| 資本化決済コスト |
( |
) | ||
| 前払い債務の融資について |
||||
| 支払い済みと支払うべき金額 |
( |
) | ||
| 2021年12月31日現在の前払い債務帳簿価値 |
||||
| 前払い債務の融資について |
||||
| 支払い済みと支払うべき金額 |
( |
) | ||
| 2022年9月30日までの前払い債務帳簿価値 |
$ |
注意事項10--長期債務
開ける3月7日2022,同社はPharmakonと#ドルまでの優先保証定期融資を提供する融資契約を締結した
会社からの融資費用は#ドルです
次の表は長期債務帳簿価値に関する活動を示し，単位は千である
| Pharmakonローン終了時の長期債務 |
$ | |||
| 資本化コストと割引 |
( |
) | ||
| 利子支出 |
||||
| 支払い済みと支払うべき金額 |
( |
) | ||
| 2022年9月30日現在Pharmakonローンの帳簿価値 |
$ |
注意事項11-賃貸借契約
賃貸借契約を経営する
現在、会社は以下のオフィスと実験室施設の賃貸契約を持っています2022年9月30日:
| • |
はい April 2016, UPLは付録に署名しました2014年11月会社はイスラエルのオフィスにある賃貸契約で、レンタルオフィススペースを増加させ、レンタル期間を延長します2019.はい March 2019, UPLはプロトコル延期オプションを利用し，レンタル期間を追加的に延長した三つ数年前2022年8月はい July 2022, 会社はイスラエルのオフィスにある会社のレンタル期間延長協定に調印し、レンタル期間を延長しました2025年9月本賃貸借契約によると、同社の残りの契約債務は約#ドルです |
| • |
はい2017年9月UPIはニューヨークのオフィススペースについて新しい賃貸契約を締結しており、同社は以前にそのオフィスを本社として使用していた。リース契約は2017年10月そして終了しました2021年2月 |
| • |
はい April 2018, UPIはカリフォルニア州ロサンゼルスのオフィスと新しい賃貸契約を締結した。レンタル開始日は July 10, 2018 そして終了しました March 2024. 大家さんはテナントにレンタル権改善手当#ドルを提供します |
| • |
はい2019年11月、UPIはニュージャージー州プリンストンにあるオフィスの新しい賃貸契約を締結し、同社は現在そのオフィスをその本社として使用している。レンタル開始日は2019年11月29日原始レンタル期間は |
また、会社は他の事務設備や車両レンタル業務を運営している。当社の経営賃貸借契約5月．最低賃貸料支払い、インフレに応じて定期的に調整された、または賃貸料支払いが要求されるか、最低賃貸料に等しいか、または賃貸料のうちの大きい者の賃貸料支払いが要求される。その会社のレンタル契約はある注釈どんな残存価値保証や重大な制限契約も含まれている。その会社の賃貸借契約は以下の期日で満了する2022通り抜ける2026,異なる更新および終了オプションがあります。
レンタルコストの構成要素です三つそして9人現在までの月2022年9月30日そして2021具体的な数字は以下の通り(千計)
| 3か月まで |
9か月で終わる |
|||||||||||||||
| 九月三十日 |
九月三十日 |
|||||||||||||||
| 2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
|||||||||||||
| リースコストを経営する |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 転貸収入 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||
| 可変リースコスト |
||||||||||||||||
| $ | $ | $ | $ | |||||||||||||
確認した額2022年9月30日そして2021年12月31日具体的な数字は以下の通り(千計)
| 九月三十日 |
十二月三十一日 |
|||||||
| 2022 |
2021 |
|||||||
| 使用権資産 |
$ | $ | ||||||
| 長期賃貸負債 |
||||||||
| その他流動負債 |
||||||||
自分から2022年9月30日, 違います。今までに減価損失が確認されました。
借約に関する補足資料9人現在までの月2022年9月30日そして2021以下の(千単位)：
| 9か月で終わる | ||||||||
| 九月三十日 |
||||||||
| 2022 |
2021 |
|||||||
| 賃貸負債に含まれる金額を計量するために支払う現金： |
||||||||
| レンタル経営からの経営キャッシュフロー |
||||||||
| 新しい経営リース負債と引き換えに使用権資産 |
||||||||
| 加重-経営リースの平均残余賃貸期間(年) |
||||||||
| 経営賃貸加重平均割引率 |
% | % | ||||||
自分から2022年9月30日賃貸負債の満期日は以下の通り(千計)
| 運営中です |
||||
| 賃貸借証書 |
||||
| 12月31日までの年度 |
||||
| 2022年までの残り時間 |
$ | |||
| 2023 |
||||
| 2024 |
||||
| 2025 |
||||
| 2026年とその後 |
||||
| 将来の最低賃貸支払い総額 |
$ | |||
| 差し引く：利息 |
( |
) | ||
| 賃貸負債現在価値 |
$ | |||
転貸
自分から2022年9月30日会社の経営性分譲項目の下で毎年受け取っている未割引キャッシュフローは以下の通り(千計)
| 賃貸借契約を経営する |
||||
| 12月31日までの年度 |
||||
| 2022年までの残り時間 |
$ | |||
| 2023 |
||||
| 2024 |
||||
| 2025 |
||||
| 2026年とその後 |
||||
| $ | ||||
転貸収入は営業費用内で純額であることが確認された。収入を借り換えする三つそして9人現在までの月2022年9月30日そして2021以下の(千単位)：
| 3か月まで |
9か月で終わる |
|||||||||||||||
| 九月三十日 |
九月三十日 |
|||||||||||||||
| 2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
|||||||||||||
| 転貸収入は固定賃貸払いからです |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
注意事項12-製品販売収入
製品の純売上高は以下の項目からなる三つそして9人現在までの月2022年9月30日そして2021(単位：千)：
| 3か月まで |
9か月で終わる |
|||||||||||||||
| 九月三十日 |
九月三十日 |
|||||||||||||||
| 2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
|||||||||||||
| ジェルミト |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
確認された純収入には、管理層によるリターンの推定、顧客に支払われる対価格、卸売調達コストと最終消費者に提供される契約価格との差額に関する返金、以下に関連する返金が含まれる340b薬品定価計画，医療補助薬品返却計画と会社の共同支払援助計画であり，これらの計画は業界基準研究および会社の歴史的経験に基づいて推定されている。契約上純決済できる項目に関する準備金は売掛金であることが確認された。次の表に#年末期間までの販売準備金活動を示す2022年9月30日(単位：千)：
| 政府助成プロジェクトに関する準備金 |
その他の備蓄 |
売上準備金総額に計上すべき |
||||||||||
| 2021年12月31日現在の残高 |
$ | $ | $ | |||||||||
| 応算項目 |
||||||||||||
| 利用率 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||
| 2022年9月30日までの残高 |
$ | $ | $ | |||||||||
注意事項13-ライセンスおよびコラボレーションプロトコル
Agenus協定
はい2019年11月、当社はAgenus Inc.とライセンス契約を締結し、この合意に基づき、Agenusは当社にグローバル独占を付与します(注釈アルゼンチン、ブラジル、チリ、コロンビア、ペルー、ベネズエラ、およびそれらのそれぞれの領土および領土)を含み、Agenusの知的財産権によると、AGenusを含む独自の単一抗体を開発、製造、使用、販売、輸入、その他の方法で商業化するための印税、再許可可能な許可証があるAGEN 1884(Zalifrelimab)、抗CTLA-4膀胱内投与による尿道癌の治療のためのアンタゴニスト。当初、同社は開発を計画していたAGEN 1884UGN結合-201高レベルのNMIBCの治療に使われています
ライセンス契約により、会社はAgenusに#ドルの前払い費用を支払った
ライセンス契約の条項に従って早期に終了しない限り、ライセンス契約は、個々の製品および個々の国に基づいて、以下の遅い時間に満了する：(A)最終満期のライセンス特許権の有効な権利主張、その国のライセンス製品または(B)をカバーする
MDアンダーソンプロトコル
はい2021年1月当社はすでに契約を締結したと発表しました-MD Andersonと1年間の戦略研究協力合意を達成し、UGNの順序使用に重点を置く-201UGN-301ハイレベルNMIBCに対する研究治療とした。合意条項によると、MD Andersonと同社は共同指導委員会の監督の下、非臨床と臨床研究の設計と実施の面で協力する。その会社は資金、開発候補者、そして他の支援を提供するだろう。協定によると、同社は2年ごとにMD Andersonに金を支払い、協力に資金を提供する。自分から2022年9月30日会社はMD Andersonに合計$を支払いました
注意事項14-株主資本
その会社は所有している
注意事項15-株式ベースの報酬
はい2010年10月取締役会は株式購入計画を承認した("2010計画“)は、会社員、コンサルタント、役員、その他のサービス提供者に贈与を提供するためのものである March 2017, 取締役会が可決された2017持分インセンティブ計画("2017“計画”と2010#年に株主の承認を得る計画) April 2017. それは..2017計画では、会社員、取締役、コンサルタントに株式オプション、株式付加価値権、制限株式奨励、RSU奨励、業績株式奨励、業績現金奨励、その他の形式の株式奨励を付与することを規定している。
この計画に基づいてイスラエル従業員に選択権を付与するには#節に規定する条項を遵守しなければならない102イスラエル所得税条例(“第”)102”)である。オプション付与は、節で述べた“経常収入”軌道または“資本利益”軌道に依存する会社が選択した軌道に依存する102.同社はこれらの計画を資本利得軌道に登録し、この軌道は従業員により優遇された税率を提供している。したがって，#節の条項によれば102,その会社は注釈税務目的のために計画に応じて従業員に付与されたオプション融資を従業員に記入することを許可する金額は、会社勘定に賃金給付として記録されている金額を含むが、付与日に決定された勤務収入福祉部分(ある場合)を除く。非従業員および非イスラエル従業員については、この計画は許可されている3(I)イスラエル所得税条例。
従業員は、通常、雇用開始時に株式オプションおよび/または制限株式単位(“RSU”)を取得する。また、条件を満たした従業員5月．オプションまたはRSUの年間付与を獲得する。取締役会非従業員メンバーは、通常、初めて取締役会メンバーに任命されたときに株式オプションを取得し、毎年株式オプションを取得する。計画によって付与されたいかなるオプションの期限も超えてはならない
会社のRSUおよびオプション付与規定は、制御権変更による終了を含む、計画および関連付与プロトコルに規定されている場合には、帰属を加速または継続する。RSUは通常
予想変動率は、業界、ライフサイクル段階、規模、財務レバレッジを含む当社の歴史的変動率と当社と類似した属性を持つ比較可能な会社の歴史変動率の組み合わせに基づいている。無リスク金利は、オプション付与の期待期間に適用される観察金利に基づくものと仮定する。期待期間とは，オプションを行使する予定日までの時間長であり，従業員の行使行為の具体的な履歴情報不足により簡略化方法を用いた従業員，および非従業員と使用契約条項の取締役については，期待期限が推定される.
初歩的に許可された根拠2017計画は
はい May 2019, 同社はUroGen製薬有限会社を採用した2019誘導計画(“誘導計画”)。奨励計画によると，当社は最も多くの発行を許可している
自分から2022年9月30日,
以下の表は、株式ベースの給与が簡明合併経営報告書に与える影響(千計)を説明した
| 3か月まで |
9か月で終わる |
|||||||||||||||
| 九月三十日 |
九月三十日 |
|||||||||||||||
| 2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
|||||||||||||
| 研究開発費 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 販売、一般、行政費用 |
||||||||||||||||
| $ | $ | $ | $ | |||||||||||||
オプションとRSUの未確認補償コストの合計2022年9月30日はい$です
注意事項16-所得税
UroGen Pharma Ltd.はイスラエル税法に基づいて課税される。自分から2022年9月30日また、当社は引き続きすべての管轄区域の繰延税金資産の全額推定値を維持するために準備しています。評価準備の必要性を評価する際に、会社は、既存の一時的な差異の将来の逆転、将来の課税収入の予測、および税務計画戦略を含む、繰延税金項目資産を実現するために利用可能なすべての課税収入源を考慮した。当社の今年度までの世界累計税引き前損失2021, 2020そして2019,そして私たちは9人現在までの月2022年9月30日それは.会社は繰延税金資産の程度を評価し続けるだろう5月．未来に達成され、必要に応じて推定免税額が調整されるだろう。
その会社は不確定な税金の頭寸に対して#ドルの責任を持っている
同社は世界的に運営され、米国とイスラエルの税収法や法規に制約されている。会社の不確定税務状況に関する税務負債の推定要求管理層は不確定性を評価し、複雑な税務法律と法規の応用、税務機関の審査結果の期待及び潜在負債の最終評価について判断する。
不確定な税務状況は四半期ごとに審査され、追加税収潜在負債に影響を与える可能性のある事件の発生に伴い調整され、これらの事件は適用される訴訟時効の失効、税務機関との通信、税務機関の提案の評価、新しい問題の発見、新しい法律や法規の発表を含む。当社は所得税支出の中で次のいずれかの調整のために十分な税額を用意したと考えている5月．これはその不確実な税金状況のせいだ。現在利用可能な情報によると、その会社は確かに注釈その既存の不確定な税収状況は今後数年で変化すると合理的に予想される12その会社は総不確定税務頭寸を長期負債として記録した。
注意事項17-関連先
いくつありますか違います。関連側取引9人現在までの月2022年9月30日あるいは…2021.
注意事項18-約束およびまたは事項
通常の業務過程において、同社はその従業員、ライセンシー、サプライヤー、サービスプロバイダと各種賠償を含む契約を締結した。また、当社は現在または過去に当社の要求に応じて当該などの身分でサービスしている役員や高級社員に対して補償を行っています。このような会社の最大のリスクは不明です2022年9月30日そして2021年12月31日それは.その会社はやった注釈このような計画と関連したどんな重大な損失も確認される予定だ。
賃貸借証書
備考をご参照ください11賃貸約束に関する追加的な討論。
注意事項19-後続の活動
開ける October 21, 2022, 当社は前払いを要求している二番目Pharmakonローン契約下のB期ローン、金額は#ドルです
その会社は評価して確定しました違います。さらなる後続事件。
項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下、当社の財務状況と経営結果の検討と分析は、本四半期報告に含まれる監査されていない簡明総合財務諸表と関連付記とともに読まなければならない 12月末現在年度及び同年度までの監査財務諸表及びその付記 31年、2021年、および関連管理’財務状況と経営業績の検討と分析は、いずれも2021年12月31日までの10-K表年報に掲載されている(“年報”)がアメリカ証券取引委員会に報告されました2022年3月21日。本議論における情報には前向き陳述と情報が含まれており、改正された1933年証券法第27 A条の意味を満たしている(“証券法”)及び改正された“1934年証券取引法第21 E条(““取引所法案””)があります“避風港”これらの部分から作成されますこれらの展望的な陳述は、我々の戦略、将来の業務、将来の財務状況、将来の収入、傾向、季節性、予想コスト、見通しおよび計画、および管理目標に関する陳述を含むが、これらに限定されない。この言葉“期待しています” “信じています” “推定すると、” “期待して” “意向は、” “五月” “計画は、” “プロジェクトは” “ウィル、” “そうでしょうか”同様の表現は、すべての前向き陳述がこれらの識別語を含むわけではないが、前向き陳述を識別することを意図している。私たちは私たちの展望声明で開示された計画、意図、または予想を実際に達成できないかもしれません。あなたは私たちの展望的声明に過度に依存してはいけません。実際の結果または事件は、私たちが前向きな陳述で開示した計画、意図、および予想とは大きく異なるかもしれない。これらの前向き陳述は、リスクおよび不確実性に関連しており、第2部1 A項で説明したリスクを含むが、これらに限定されないが、私たちの実際の結果は、前向き陳述における結果と大きく異なる可能性がある“リスク要因”この四半期報告書で。また，以下の条件を満たす宣言“私たちは信じています”似たような声明は関連問題に対する私たちの信念と意見を反映する。これらの陳述は，本四半期の報告日までに我々が把握した情報に基づいており，これらの情報がこのような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが，このような情報は限られているか不完全である可能性があり，我々の陳述は，入手可能なすべての関連情報について詳細な調査や検討が行われていることを示していると解釈されてはならない.このような陳述は本質的に不確実であり、投資家たちにこのような陳述に過度に依存しないように想起させる前向き表現は作成された日からのみ適用され、私たちは前向き表現を更新する義務を負いません。
概要
著者らは生物技術会社であり、尿路上皮癌と特殊癌の開発と商業化治療の革新的な解決策の開発と商業化に取り組んでいる。私たちは開発しましたRTGel®逆熱水ゲルは，ハイドロゲルに基づく特許徐放技術であり，既存薬物の治療プロファイルを改善する可能性がある。著者らの技術は尿路組織の薬物に対する暴露時間を延長し、局部治療を潜在的なもっと有効な治療選択にすることを目的としている。私たちが承認した製品ジェルミト®著者らが研究した候補薬物UGN-102(マイトマイシン)は、腎zhan腎杯溶液およびUGN-102(マイトマイシン)膀胱内溶液に使用され、それぞれ、低レベル上部尿路上皮癌(“低レベルUTUC”)および低レベル中等リスク非筋肉浸潤性膀胱癌(“低レベル中リスクNMIBC”)を含む非外科的方法による腫瘍の切除および複数の形態の非筋肉浸潤性尿路上皮癌の治療に使用される。また，われわれの免疫腫瘍研究計画にはUGN−301(Zalifrelimab)，抗CTLA−4抗体があり，複数の潜在薬の併用治療として検討する予定である。
米国では年間低レベルUTUCの治療可能患者は約6，000から7，000人，低レベル，中等リスクNMIBCの年間治療可能人口は約80，000人と推定されている。
RTGel多くの物質の一般的な特性とは異なり、より低い温度で液体であり、体温に加熱されるとゲル形態に変換される新規な特許ポリマー生体適合性逆熱ゲルヒドロゲルである。これらの特性は，膀胱や上部尿路を含めて薬物が体腔に入りやすく体腔内に滞留することを促進し，一時的な薬物リザーバを形成し，時間の経過とともに薬物が分解し，急速な排泄を防止し，滞留時間を増加させると考えられるRTGel尿の生理的流動を利用して、自然な排泄方式を提供する。
私たちは信じていますRTGel活性薬物と一緒に調合する時、患者の安全性を損なうことなく、或いは尿路中の液体の自然流動を妨害することなく、各種のタイプの尿路上皮と特殊な癌と泌尿系疾患の治療効果を高めることができるRTGelこれは以下のように実現される
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活性薬物の滞留時間を著しく延長することによって、膀胱と上部尿路における活性薬物の暴露を増加させ、同時に膀胱と上部尿路の解剖構造に符合し、それによって薬物組織被覆率の増強を許可する。例えば，現在補助治療に用いられている標準マイトマイシン水製剤の上部尿路での平均滞留時間は約5分であるのに対し，マイトマイシン水製剤の上部尿路での平均滞留時間は6時間であるRTGel; |
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標準水系製剤よりも高用量の活性薬剤が使用されている。例えば、0.5 mgのマイトマイシンを1 mlの水に溶解することしかできないが、1ミリリットルのマイトマイシンを最大8 mgのマイトマイシンを製造することが可能であるRTGelおよび |
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活性薬物の分子構造と作用様式を維持する。 |
これらの特徴はRTGelマイトマイシンを両者の尿路で持続放出させるジェルミトUGN-102ですまた、RTGel膀胱や上部尿路では，腫瘍の可視性や進入困難，大量の尿流や排尿が存在する場所で特に有効である可能性がある。これらの特徴はRTGel膀胱および上尿路以外の体腔に活性薬物を局所的に輸送するのに有用であることが証明されている可能性がある。
ジェルミト
FDAは2020年4月15日に新薬申請(NDA)を承認しましたジェルミト(マイトマイシン)は、成人低レベルUTUCの治療のためのUGN-101と呼ばれていたマリーゴールド溶液のための使用であるジェルミトマイトマイシン、公認化学療法薬、無菌ヒドロゲルからなり、独自の徐放を使用していますRTGel技術その設計目的は尿路組織のマイトマイシンに対する暴露時間を延長し、それによって腫瘍を非手術手段で治療できるようにすることである。新製品の独占経営権ジェルミト有効期限は2023年4月15日まで、孤児薬物排他性は2027年4月15日まで、及び1つの成分物質特許は、2031年初めに満期になる。保護の主な特許ジェルミト米国では2031年1月20日に期限が切れる。これらの特許は，FDAのオレンジマニュアル(治療同等性評価を有する承認医薬製品)に記載されている。
低レベルUTUCは稀な癌であり、上部尿路、尿管と腎臓のライナーに発生する。米国では毎年約6，000−7，000名の新規発症や再発の低レベルUTUC患者がいる。尿路系の複雑な解剖のため、これは挑戦的な治療条件である。…の前にジェルミト現在の看護標準は内視鏡切除と根治性腎尿管切除術を含み、その中に腎臓骨盤、腎臓、尿管と膀胱袖の切除を含む。治療がさらに複雑化した事実は，低度悪性UTUCが70歳以上の患者に最もよく見られ，すでに腎機能障害があり，大手術によりさらなる合併症を受ける可能性があることである。我々は尿路上皮癌の治療方法の変更に集中しており、これは近年重大な進展がない領域であるジェルミトこのような薬物治療中の第一例であり、内視鏡切除及び/又は根治性腎尿管切除術に別の選択を提供した。
FDAの承認はオリンパスの第3段階試験の結果に基づいているジェルミト低レベルUTUCを有する成人では臨床的に意義のある疾患根絶が実現されている。最終的な研究結果は
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希望治療群や診断時に手術切除できないと考えられた亜群では，58%(41/71)の患者が完全に軽快(“CR”)(主終点)であった。 |
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耐久性評価の12カ月時点では，合計41名中23名がCR状態であり，8名が再発し，10名の患者は評価できなかった。 |
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Kaplan−Meier分析では，12カ月の反応耐性率は81.8%であった。応答継続時間の中央値には達していない. |
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最もよく見られる不良事件(≧20%)は尿管閉塞、腰痛、尿路感染、血尿、腹痛、無力、腎機能不全、吐き気、排尿困難と嘔吐である。有害事象の多くは軽微から中等度であり，成熟した治療法でコントロール可能である。治療に関連した死亡は発生しなかった。 |
2020年6月にビジネスを開始しましたジェルミトアメリカにいます。私たちはすでに泌尿外科と腫瘍学の面で豊富な経験を持つ地域業務マネージャーを含む顧客向けのチームを配備、訓練、準備している。これらの地域の業務マネージャーは7人の地域業務総監がリードしている。各地域にはまた1~2人の臨床看護師教育者が注入に関する教育と訓練を提供し、1人の現場精算マネージャーが、適切な患者の接触と精算を確保することを支援している。また、私たちの組織には現在、UroGenについてもっと興味のある医師と適切に接触している医学連絡員が何人か含まれていますジェルミト私たちの技術は対面でも仮想的でも私たちの顧客向けのチームは全部で約80人の同僚で構成されている
私たちは患者の訪問を支援するためにジェルミトそれは.私たちの市場参入チームはすでにカバーと精算のための基礎を築き、何度も支払人と会った。すべての医療保険患者がカバーされており，ほとんどの商業計画に政策があり，合計1.5億人を超える生命をカバーしている。清算と参入に加えて、私たちは医師実践にシームレスに統合されることを確実にすることに集中してきた。私たちはいくつかのプロセスを実施しましたジェルミト事業者及び患者のための安全かつシームレスな準備及び管理を提供することは、主要な国の専門薬局と協定を締結することを含み、この協定によれば、当該薬局は、患者の処方を受けた後、準備することができるジェルミト私たちの名前で混ぜます。FDAは2022年9月、製品再構成後のJelmyto混合物の使用期間を8時間から96時間(4日)に延長することを許可し、患者ケア管理の利便性と柔軟性を増加させた。2020年10月に連邦医療保険Cコードが発表されましたジェルミトそれは.医療保険·医療補助サービスセンターは，以下の対象に永久的かつ製品固有のJコードを構築したジェルミトC-Codeの代わりに2021年1月1日に施行された。データを捕捉し、治療を受けたか、または治療を受ける低レベルUTUC患者の真の結果を評価するためのレジストリも起動したジェルミトそれは.登録所の目的はどう使うかを研究することですジェルミトアメリカでの臨床実践、そして具体的な臨床問題を解決する。
ビジネス開始後最初の2つの完全な財政年度はジェルミト2020年6月、私たちの第3四半期の収入は前の四半期よりやや低下した。この結果は主に低度疾患の性質によるものと考えられ，この疾患は即時治療を必要としないことから，夏季月に影響すると考えられる。しかし、この季節的な傾向が今後継続されるかどうかは時期尚早だと自信を持って言う。そして私たちの未来はジェルミト収入は様々な要因の影響を受けます私たちはジェルミト予測可能な未来に、収入は季節ごとに変動するだろう。
UGN-102 膀胱液用(マイトマイシン)
UGN−102は我々が開発しているマイトマイシン徐放製剤であり，低レベル，中等リスクのNMIBCを治療するためのものである。
2021年10月，2 b期Optima II試験の最終データを報告した。この片腕開放ラベル試験は2019年9月に米国とイスラエルの臨床地点で63名の患者の募集を完了した。患者は週6回のUGN−102の治療を受け，最終点滴後4~6週間でCR(主終点)評価を行った。これまでの報告書と一致していますUGN−102で治療した患者63名中41名は治療開始3カ月後に完全に軽快し，65%を占めた。この群では，それぞれ39名(95%)，30名(73%)，25名(61%)が治療開始後6カ月，9カ月，12カ月で無病状態を維持していた。Kaplan−Meier分析では，CR後9カ月(治療開始後12カ月)に持続的に有効であった確率は72.5%であった。T.T13名の患者が再発を記録した。検討案によると，63名中57名(90%)がUGN−102の全6回の点滴を完了した。応答継続時間の中央値には達していない.最もよく見られる不良事件は、10%を超え、最もよく報告されるのは軽度から中度であり、排尿困難、血尿、頻尿、無力、緊迫感と尿路感染を含む。最終データは2021年10月にオンラインで“泌尿器学雑誌”に発表され，2022年1月の印刷版に収められた。
尿路上皮癌は膀胱癌とUTUCからなり，大量に影響しており，サービス不足の患者群と考えられている。2020年には，米国のみで尿路上皮癌の治療に用いられる連邦医療保険(Medicare)の年間支出は少なくとも50億ドルと推定されている。大部分の支出は腫瘍切除術、例えば経尿道膀胱腫瘍電気切除術(TURBT)に応用されている。最新に公表されたデータによると、アメリカの膀胱癌の罹患率は約724，000人であり、2021年の膀胱癌の年間発病率は約85，000人と推定されている。同業者の審査文献と公開データの回顧に基づいて、著者らはアメリカに毎年約80，000名の低レベル、中等リスクのNMIBC患者がいると推定した。UGN−102は、低レベル、中等リスクNMIBC患者を治療するための新しい治療選択になる可能性があると信じている。
UGN−102はカテーテルを介して膀胱内に直接注入する標準的な方法で局所投与を行う。膀胱灌流はTURBTや同様の外科手術と比較して医師のオフィスで行われる予定であり，非手術当日の治療として，TURBTまたは同様の手術は全身麻酔下で行われる手術であり，一晩を要する可能性がある。すべての腫瘍を正確に識別、触知と切除できないため、手術による腫瘍切除の成功はよく限られている。腫瘍の検出可能性や位置にかかわらず、有効な化学アブレーション剤はより良い腫瘍根絶を提供する可能性があると信じている。また，手術の需要を解消することにより，患者は手術に関連する潜在的な合併症を回避する可能性がある。
われわれは2020年12月にATLAS第3段階試験を開始し，2021年11月まで患者を募集し，TURBTを使用または使用しないUGN−102と治療基準TURBTを使用した患者を比較した。同時に，FDAとの議論を継続し，この対話に基づいてUGN-102の有効性と安全性を示す実験を設計した.この新しい3期EnVision試験は単一アーム，多国，多中心研究であり，低レベル，中等リスクNMIBC患者としてのUGN−102の主要な化学療法の有効性と安全性を評価した。3期EnVision試験の設計は、患者群が類似した臨床特徴を有し、同じ治療方案を受け、同じ治療効果と安全性評価および定性的フォローアップを受けるため、我々の2期Optima II試験と類似している。研究参加者は週6回のUGN−102膀胱内注射を受ける。計画中の主要な終点は1回目の点滴後3ヶ月で完全応答率を評価し、重要な副次的終点は3ヶ月間の評価で完全応答を達成した患者の耐久性を評価する。
2022年2月，我々は3期enVision試験を開始することを発表し，90地点で約220名の患者を募集し，2022年末に登録を完了する予定である。調査結果が肯定的であると仮定すると，2024年にUGN-102のセキュリティプロトコルを提出する予定である.2021年11月，FDAが単一ARM法(enVision試験)を受けたため，第3段階ATLAS研究の登録を中止した。しかし，登録停止時には，インフォームドコンセントに署名した患者でもスクリーニングが完了し，条件を満たしていればランダムに試験に入ることができる。第3段階のATLAS研究では，患者は追跡され続けており，これらの患者の臨床結果は，低レベル，中等リスクNMIBCの主な治療法としてUGN−102を評価する際に追加的な安全性データや他の知見が生じることが予想される。
我々はまた，UGN−102が適格な家庭健康専門家によって自宅で使用できるかどうかを証明し，医療の場への繰り返し注入を避けることを目的とした3 b期研究を開始した。進行中の3 b期研究中の患者は週1回のUGN−102膀胱内投与を受ける。3 b期研究の目標は，4つのセンターで最大10名の患者を募集し，2022年末に募集を完了する予定である。最初の治療訪問は調査現場で行い，合格した医師が注入する。治療訪問は患者の自宅で2~6回行い，適切な訓練と合格した家庭健康専門家による注入を行う。この研究の主な終点は緊急有害事象(“TEAE”)、深刻なTEAE、特に興味のあるTEAEの治療、家庭研究治療の中止及び実験室検査(血液学、血清化学と尿検査)の臨床顕著な異常の発生率である。私たちは、便利な在宅解決策の前例を構築することは、看護の機会を獲得することを促進し、一部の患者が現在の看護標準の下で直面する可能性のある生活の質の問題を解決することができると信じている.
UGN-301(Zalifrelimab)膀胱液
われわれの免疫腫瘍研究計画にはUGN−301，抗CTLA−4のモノクロナル抗体があり，複数の潜在的薬物の併用治療として検討する予定である。非ヒト霊長類毒性研究は、UGN−301が他の薬物と組み合わせたマルチアーム第1段階研究を支持する。この方法は，我々独自の薬物送達技術を利用し，UGN−301が他の免疫調節剤，化学療法，遺伝子療法，先天性免疫刺激剤と組み合わせた膀胱内輸送を評価する機会を提供すると信じている。
高レベルNMIBCは高度侵襲性の膀胱癌である。TURBTプラスBCGワクチンとゲリン菌補助膀胱内免疫治療は現在高レベルNMIBCを治療する標準看護療法である。しかし、高い再発率と筋肉侵襲性腫瘍に進展する重大なリスクは特に危険である。BCGが無効なNMIBC患者(すなわちBCG難治性とBCG再発腫瘍患者であり，さらにBCG治療を推奨しない)やBCGに耐えられない患者に対しては，根治性膀胱切除術や膀胱摘出が強く推奨されている。
我々が求めている臨床研究の最初の組み合わせは、高レベルNMIBC(“高レベルNMIBC”)の順に使用されるUGN−201(イミダキノモート)、Toll様受容体−7(TLR 7)アゴニストおよびUGN−301の使用に関する。UGN-201は膀胱内投与のためのイミダモントの液体製剤であり、尿路投与のために最適化されている。UGN−201は，放出された膀胱癌抗原が存在する場合に先天性免疫反応を引き起こす可能性があり，持続的な獲得免疫反応に変換される可能性が考えられる。UGN−301とUGN−201の併用は先天性と後天性免疫反応を誘導し，TURBT後の高レベルNMIBC治療の有効な補助治療法となる可能性が考えられる。UGN-301独自技術を使用した配信RTGelこの技術はある膀胱内治療の有効性を著しく高めることを目的としている。2019年11月、私たちはAgenus Inc.と膀胱内交付開発と商業化Zalifrelimabを介して、尿道癌の治療に使用され、最初は高レベルNMIBCに使用されたグローバル許可協定に署名した。UGN−301とUGN−201の組み合わせは，全身曝露および潜在的副作用を最小限に抑えながら，局所治療を潜在的により効率的な治療選択とすると考えられる。
2022年3月，我々はFDAが我々の研究性新薬申請(IND)を承認したことを発表し，再発NMIBC患者におけるUGN−301の新たな第1段階臨床研究を開始した。新しい研究設計はメインプロトコルを利用し，より効率的で簡素化された開発方法であると考えられる.実験の進展に伴い、研究兵器の増加により大きな柔軟性を提供し、効率を向上させ、潜在的にコストを低減することが予想される。主プロトコルは、会社が他の免疫調節剤および化学療法薬と組み合わせて、UGN-301の安全性、耐性、および用量をより迅速に評価することを可能にし、患者のための最適な治療レジメンの開発を目指すと予想される。UGN-301が高レベルNMIBCで開発したマルチアーム第1段階研究を2022年4月に開始する予定で、現在積極的に募集している。
私たちの研究開発と許可協定は
Agenus協定
2019年11月、Agenus Inc.は、Agenusの知的財産権に基づいて、膀胱内送達による尿道癌の治療のために、Agenus特許モノクロナル抗体AGEN 1884(抗CTLA-4アンタゴニスト)を含む製品を開発、製造、使用、販売、輸入、および他の方法で商業化することができるライセンス契約を締結した。UGN−301はZalifrelimabの製剤であり，以下のように投与されるRTGelこの技術は高レベルNMIBCの第一段階の臨床開発にある。
MDアンダーソンプロトコル
2021年1月、我々は、高レベルNMIBCの研究治療として、UGN-201とUGN-301の順序使用に重点を置いた3年間の戦略研究協力合意をMD Andersonと達成したことを発表した。合意条項に基づき，我々とMD Andersonは共同指導委員会の監督の下で，非臨床·臨床研究の設計と実施に協力することに同意した。私たちは資金、開発候補者、そして他の支援を提供することに同意する。合意に基づき，MD Andersonに2年に1回の金を支払い，協力に資金を提供し，総額200万ドルであり，関連期間中に研究開発費で平均的に確認した。2022年7月には、合意開始時に設定された目標を達成したことを確認し、既存の共同プロジェクトで協力を継続しているにもかかわらず、2022年に協力を完了する権利を行使していることをMD Andersonに通知した。この通知の結果、既存のJOINプロジェクトに関連する費用を担当するにもかかわらず、これ以上の固定された2年に1回の資金支払いには責任を負いませんが、これらの費用はMD Andersonに支払われた費用を超えています
当社の研究開発·ライセンス契約に関するより多くの情報は、本四半期報告書の他の部分の簡素化合併財務諸表の付記13を参照されたい。
新冠肺炎の大流行の影響
新冠肺炎は私たちが行っている将来の臨床試験、私たちが行っているビジネスの発売、将来の商業化活動に悪影響を及ぼすかもしれませんジェルミト資本市場に参入する能力を持っています
疾病コントロール·予防センターのデータによると，2022年10月現在，米国人口の68%以上が一次系ワクチン接種を完了している。しかし，状況の発展に伴い，特に変種や亜変種の出現に関与している場合には，患者や病院システムへの潜在的な影響や患者が治療を得る能力を知ることが重要となるジェルミトです発生している新冠肺炎疫病が私たちの業務と医療保健業界に与える最終的な影響を予測することは困難であるが、私たちは引き続き新冠肺炎情勢の変化、疫病と関連政府の対応措置が私たちの業務に与える潜在的な更なる影響に注目し続ける。
経営成果の構成部分
収入.収入
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月のうち、それぞれ製品販売から1610万ドルと4630万ドルの収入を確認したジェルミト.
収入コスト
収入コストには主に製造、流通、倉庫、準備に関する在庫と関連コストが含まれているジェルミト在庫減価を含む。FDAの承認を得るまでの間ジェルミト私たちは製造とジェルミト研究開発費として。
研究と開発費
研究と開発費、純額は主に：
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職能部門員の給与と関連費用を研究·開発し、シェアで計算した給与費用を含む |
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第三者との合意に基づいて発生する費用は、臨床研究組織(CRO)、下請け業者、サプライヤーとコンサルタント、非臨床研究および臨床試験を含む |
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非臨床研究や臨床試験材料の取得、開発、製造の費用 |
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研究開発活動および他の関連製造コストの費用を支援するために活性医薬成分(“原料薬”)を購入すること |
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施設·設備コストは、減価償却費用、メンテナンス費用及び分配された直接·間接管理費用を含む。 |
私たちのすべての研究開発費は発生した費用で計算されます。我々は，我々を代表して非臨床研究や臨床試験を行って管理する研究機関と契約研究組織と締結した契約に基づいて提供するサービスに基づいて非臨床研究と臨床試験費用を試算し，それらに基づいて発生した実時間と費用である。
我々は，実験やプロジェクトの状態および外部サービスプロバイダから受信した伝票を監視することで，サービス提供時に発生する費用を積算する.実際の費用が知っている時、私たちは計算すべきプロジェクトを調整する。リスクやマイルストーン支払いが研究開発および協力協定に基づいて第三者に支払われる場合、マイルストーン支払いは、そのような開発マイルストーンの成果を取得した場合に支出することが義務付けられている。
私たちは現在私たちの候補製品を推進することに集中しています。私たちの将来の研究開発費用はそれらの臨床成功にかかっています。私たちが引き続き私たちの候補製品を開発し、私たちの候補製品に対して非臨床研究と臨床試験を行うことに伴い、研究開発費用は引き続き大幅に増加し、少なくとも今後数年以内に増加する。
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。臨床開発後期段階にある候補製品は通常，臨床開発早期段階の候補品よりも高い開発コストを有しており，これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。候補製品の商業化に要する総費用を正確に予測することは不可能であると考えられる。非臨床および臨床開発自体の予測不可能性のため，発生するコストや候補製品の開発と承認を継続するために必要なスケジュールを正確に見積もることはできない。臨床と非臨床開発スケジュール、成功の確率と開発コストは期待と大きく異なる可能性がある。また，どの候補製品が将来の協力の影響を受ける可能性があるか，いつこのような手配が達成されるか，そのような手配が我々の開発計画や資本要求にどの程度影響するかを予測することはできない.臨床プロジェクトの進展やより多くの候補製品の臨床試験の開始を求めるにつれ，我々の研究·開発費は今後数年で増加すると予想される。また，より多くの候補製品を選択的に探し開発することにより，研究·開発費が増加することも予想される。
私たちの候補製品の臨床試験と開発の持続時間、コスト、時間は様々な要素に依存しますが、以下の要素に限定されません
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患者1人当たりの試験コストは |
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実験に参加した患者数 |
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実験に含まれる場所の数 |
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どの国で実験を行っていますか |
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条件に適合する患者を登録するのに要する時間長； |
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持続的な新冠肺炎の大流行による遅延や運営挑戦 |
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患者が受ける投与量 |
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患者の中退率や中途停止率 |
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潜在的な追加的な安全監視または規制機関が要求する他の研究； |
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患者のフォロー時間は何ですか |
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候補製品の治療効果と安全性。 |
さらに、各候補製品の成功確率は、競争、製造能力、および商業実行可能性を含む多くの要素に依存する。各候補製品の科学的および臨床的成功、および各候補製品のビジネス潜在力の評価に基づいて、どの項目を追求するか、および各項目にどれだけの資金を提供するかを決定する。
除ジェルミト2020年4月にFDA承認を受けましたが、候補製品の承認は受けていません。UGN−102およびUGN−301はまだ臨床開発段階にあり、これらの努力の結果はまだ確定していない。そのため、私たちの候補製品の開発と商業化に成功するために必要な実際の金額を見積もることはできませんし、いつ利益を達成できるかどうかを見積もることもできません。これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式や債務融資と協力手配の組み合わせで現金需要を満たすことが予想されています。
マイルストーンプロジェクトの場合、将来的に確定されていない代替用途が決定された場合、ライセンス内製品および技術に関連するライセンス料および開発マイルストーン支払いは、発生または実現時に費用を計上する。
販売とマーケティング費用
これまでの販売·マーケティング費用には、主に商業者費用(株式ベースの報酬を含む)と、以下に関連する商業化前および商業化活動が含まれていたジェルミトそれは.私たちは私たちの販売とマーケティング費用を予想します2022年の残り時間内に相対的に一貫性が維持されるだろう。
一般と行政費用
一般及び行政支出は主に人件費(取締役、行政人員、財務、医療事務、業務発展、投資家関係及び人的資源機能に関する株式報酬を含む)を含む。その他の重大な費用には、医療サービス、外部専門サービス費用、施設費用、会計および監査サービス、法律サービス、その他の相談費が含まれています。
私たちは一般と行政費用を予想しています2022年までの残り時間は相対的に一致するそして、将来的に増加して、私たちの候補製品の潜在的な承認と商業化、そして私たちの持続的な研究開発計画を支援する可能性があります
前払い債務の融資について
前払い債務融資にはRTW取引に関する融資費用が含まれている(本四半期報告に含まれる簡明総合財務諸表付記9参照)。
利子支出
利息支出には、Pharmakonの長期債務に関する利息が含まれています(本四半期報告書に含まれている統合財務諸表の付記10を参照されたい)。
利息とその他の収入，純額
利息と他の収入純額は主に利息収入から構成されている。
所得税
私たちはまだイスラエルで純課税収入を生成していない。2021年12月31日現在、我々は歴史的に運営損失が発生し、繰越税収損失は合計約3兆358億ドルに達した。予測可能な未来には、引き続き税収損失が発生し、これらの税収損失を未来の納税年度に無期限に繰り越すことができると予想される。したがって、私たちは私たちの繰越税金損失を活用して課税収入を得るまで、私たちはイスラエルに納税しないと予想している。私たちはこのような繰越赤字に関連する繰延税金資産について全額推定値を提供する準備をしている。所得税支出にはまた、不確定な税金状況の推定と、関連する利息と罰金が含まれている。詳細は簡明総合財務諸表付記16を参照。
重要な会計政策と試算
監査されていない簡明な総合財務諸表を作成する際には、報告期間内に報告された資産および負債額、または資産および負債の開示および発生した収入および費用に影響を及ぼす推定、判断、仮説を作成する必要がある。公認会計原則によると、吾らは歴史的経験や当該等の推定を行う際の状況に応じて部下が合理的な様々な他の要因を推定していると考えている。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。財務諸表を作成する際に使用する重要な会計政策について検討した管理する’財務状況と経営成果に関する検討と分析我々の年次報告書と、本四半期報告における簡明総合財務諸表の付記3に含まれている。
経営成果
2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの3カ月間の比較
次の表に2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の運営結果を示す。
| 9月30日までの3ヶ月間 |
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| 2022 |
2021 |
変わる |
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| (単位：千) |
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| 収入.収入 |
$ | 16,097 | $ | 11,351 | $ | 4,746 | ||||||
| 収入コスト |
2,020 | 1,244 | 776 | |||||||||
| 毛利 |
14,077 | 10,107 | 3,970 | |||||||||
| 運営費用： |
||||||||||||
| 研究開発 |
13,093 | 11,923 | 1,170 | |||||||||
| 販売とマーケティング |
11,882 | 12,473 | (591 | ) | ||||||||
| 一般と行政 |
7,189 | 9,151 | (1,962 | ) | ||||||||
| 総運営費 |
32,164 | 33,547 | (1,383 | ) | ||||||||
| 営業損失 |
(18,087 | ) | (23,440 | ) | 5,353 | |||||||
| 前払い債務の融資について |
(4,819 | ) | (6,828 | ) | 2,009 | |||||||
| 長期債務利子支出 |
(2,694 | ) | — | (2,694 | ) | |||||||
| 利息とその他の収入，純額 |
478 | 57 | 421 | |||||||||
| 所得税前損失 |
(25,122 | ) | (30,211 | ) | 5,089 | |||||||
| 所得税費用 |
(709 | ) | — | (709 | ) | |||||||
| 純損失 |
$ | (25,831 | ) | $ | (30,211 | ) | $ | 4,380 | ||||
収入.収入
2022年と2021年9月30日までの3ヶ月間の収入は、それぞれ1610万ドルと1140万ドルだった。470万ドルの収入増加は私たちの製品の販売量の増加を反映していますジェルミト.
収入コスト
2022年と2021年9月30日までの3ヶ月間、収入コストはそれぞれ200万ドルと120万ドルだった。FDAの承認を得るまでの間ジェルミト私たちは製造とジェルミト研究開発費として。これは約#年第2四半期に収入コストに影響を与え続けると予想されています2023私たちが生産した時ジェルミトコストは製造の全コストと、FDA承認を得る前に消費された在庫を反映しています。販売していなければ、毛の利率は約86.9%になりますが、2022年9月30日までの3ヶ月の毛利率は87.5%ですジェルミト規制部門が承認する前に支出された単位。
研究と開発費
2022年と2021年9月30日までの3ヶ月間、研究開発費はそれぞれ1，310万ドルと1，190万ドルだった。全体的に120万ドル増加したのは、主にUGN-102の第3段階enVision研究、すなわち研究成分の拡大と生産効率によるものであるジェルミト下限部分で相殺されます株を基礎とする2022年の補償費用。
販売とマーケティング費用
販売とマーケティング費用は1190万ドルですその日まで3か月の2022年と2021年9月30日それぞれ，である.売上とマーケティング費用が60万ドル減少したのは、主に2022年の株式ベースの報酬費用の減少によるものです.
一般と行政費用
普通と3ヶ月までの行政費用はそれぞれ720万ドルと920万ドルです2022年と2021年9月30日それぞれ，である.一般と行政費用が200万ドル減少したのは、主に2022年の株式ベースの報酬費用が減少したためだ。
前払い債務の融資について
2022年と2021年9月30日までの3ヶ月間、前払い債務融資はそれぞれ480万ドルと680万ドルだった。前払い債務融資の計量は、将来のRTWに対する推定支払いの影響を受ける会計の“推定利子法”(本四半期報告の他の部分の簡明総合財務諸表付記3参照)に基づいて行われる会計推定であり、これは収入のパーセンテージに基づく。前払い債務融資が200万ドル減少したのは、主に実際の為替レートを再計測する基本的な仮定が変化したためである。
長期債務利子支出
2022年と2021年9月30日までの3ヶ月間、利息支出はそれぞれ270万ドルとゼロだった。2022年のコストはPharmakonローンと関係があり、このローンは2022年3月に終了する。
利息とその他の収入，純額
2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間、純利息とその他の収入はそれぞれ50万ドルと10万ドルだった。利息やその他の収入純額の増加は主に投資や外貨稼ぎの金利がやや変動しているためである。
2022年9月30日までの9カ月と2021年9月30日の比較
次の表に2022年9月30日と2021年9月30日までの9カ月間の運営結果を示す。
| 9月30日までの9ヶ月間 |
||||||||||||
| 2022 |
2021 |
変わる |
||||||||||
| (単位：千) |
||||||||||||
| 収入.収入 |
$ | 46,265 | $ | 31,868 | $ | 14,397 | ||||||
| 収入コスト |
5,391 | 3,568 | 1,823 | |||||||||
| 毛利 |
40,874 | 28,300 | 12,574 | |||||||||
| 運営費用： |
||||||||||||
| 研究開発 |
38,429 | 34,560 | 3,869 | |||||||||
| 販売とマーケティング |
38,075 | 35,418 | 2,657 | |||||||||
| 一般と行政 |
23,129 | 30,699 | (7,570 | ) | ||||||||
| 総運営費 |
99,633 | 100,677 | (1,044 | ) | ||||||||
| 営業損失 |
(58,759 | ) | (72,377 | ) | 13,618 | |||||||
| 前払い債務の融資について |
(16,478 | ) | (9,948 | ) | (6,530 | ) | ||||||
| 長期債務利子支出 |
(5,215 | ) | — | (5,215 | ) | |||||||
| 利息とその他の収入，純額 |
604 | 269 | 335 | |||||||||
| 所得税前損失 |
(79,848 | ) | (82,056 | ) | 2,208 | |||||||
| 所得税費用 |
(1,066 | ) | (312 | ) | (754 | ) | ||||||
| 純損失 |
$ | (80,914 | ) | $ | (82,368 | ) | $ | 1,454 | ||||
収入.収入
2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間の収入はそれぞれ4630万ドルと3190万ドルだった。1，440万ドルの収入増加はわが製品の販売量の増加を反映していますジェルミト.
収入コスト
2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間の収入コストはそれぞれ540万ドルと360万ドルだった。FDAの承認を得るまでの間ジェルミト私たちは製造とジェルミト研究開発費として。これは約#年第2四半期に収入コストに影響を与え続けると予想されています2023私たちが生産した時ジェルミトコストは製造の全コストと、FDA承認を得る前に消費された在庫を反映しています。毛金利は約87.8%です88.32022年9月30日までの9ヶ月間、販売していなければジェルミト規制部門が承認する前に支出された単位。
研究と開発費
2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間、研究開発費はそれぞれ3840万ドルと3460万ドルだった。全体的に380万ドル増加したのは、主にUGN-102の第三段階enVision研究、すなわち研究成分の拡大と生産効率によるものであるジェルミト下限部分で相殺されます株を基礎とする2022年の補償費用。
販売とマーケティング費用
販売とマーケティング費用は3810万ドルですそして3，540万元9人現在までの月2022年と2021年9月30日それぞれ，である.販売とマーケティング費用が270万ドル増加したのは、主に市場参入とブランドマーケティング支出を増加させ、私たちと参加したからですアメリカ泌尿外科協会の年次総会や私たちの年間販売会議は2021年には開催されていません2022年の株式ベースの報酬支出の低下は、この影響を部分的に相殺した。
一般と行政費用
普通と行政費用は2，310万ドルです9人現在までの月2022年と2021年9月30日それぞれ，である.一般·行政費が760万ドル減少した主な原因は、2022年の株式ベースの報酬費用の減少だ。
前払い債務の融資について
2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間、前払い債務融資はそれぞれ1650万ドルと990万ドルだった。前払い債務融資の計量は、将来のRTWに対する推定支払いの影響を受ける会計の“推定利子法”(本四半期報告の他の部分の簡明総合財務諸表付記3参照)に基づいて行われる会計推定であり、これは収入のパーセンテージに基づく。前払い債務融資が660万ドル増加したのは、主に2022年RTW取引の丸9ヶ月の融資コストにより、この取引は2021年5月に完了したが、有効為替レートを再測定する基本的な仮定の変化によって部分的に相殺された。
利子支出
2022年と2021年9月30日までの9カ月間、利息支出はそれぞれ520万ドルとゼロだった。2022年のコストはPharmakonローンと関係があり、このローンは2022年3月に終了する。
利息とその他の収入，純額
2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間、純利息とその他の収入はそれぞれ60万ドルと30万ドルだった。利息やその他の収入純額が30万ドル増加したのは，主に現金，現金等価物，有価証券の利息増加によるものである。
流動性と資本資源
2022年9月30日まで、私たちは9590万ドルの現金と現金等価物と有価証券を持っています。現在の需要を超えた現金は私たちの投資政策に基づいて投資され、主に流動性と保証のためであり、主にドルで保有されている。私たちのキャッシュフロー予測によると、私たちは私たちの現在の現金と現金等価物と有価証券が私たちの今後12ヶ月の計画運営に資金を提供するのに十分だと信じている。
2022年9月30日現在、私たちは主に株式の公開発行、私募株式証券、RTWとPharmakonとの融資スケジュールを通じて私たちの業務に資金を提供しています。
2019年12月に，吾らはCowen and Company，LLC(“Cowen”)と販売プロトコル(“ATM販売プロトコル”)を締結し，これにより，吾らは時々普通株を発売·販売することができ，総発行価格は最高100，000，000ドルに達した。これらの株は、米国証券取引委員会が2020年1月2日に発効を発表したS-3表の棚上げ登録声明に基づいて発売·販売されている。
2020年第2四半期には，ATM販売協定により700，000株の普通株が売却され，総収益は約1，660万ドルであった。コーエンへの販売手数料や他の発行費用を差し引くと、私たちが得た純収益は約1580万ドル。ATM販売プロトコルによると，残りの容量は約8340万ドルである.
2021年3月に、私たちはRTWと前払い契約を締結し、この合意に基づいて、RTWは私たちに7，500万元の前払い現金を提供して、発売をサポートすることに同意しましたジェルミトUGN-102の開発と、世界の年間製品の純売上高に基づく等級別未来支払いをRTWに提供することに同意しましたジェルミトUGN-102は，承認されれば.2021年5月、必要な規制承認を受けた後、7500万ドルの前払い金(ドル)を受け取りました72.4RTWから100万ドルです
2022年3月7日、Pharmakonと融資協定(“融資協定”)を締結し、1億ドルまでの優先保証定期融資を2ロットに分けて提供した。1回目の支払いは7500万ドル(7260万ドルの収益を受け取り、追加取引費用を差し引いて7080万ドル)が2022年3月に資金を獲得した。私たちの選択によると、私たちは2022年12月31日までに2500万ドルを引き出すかもしれません。これは通常の値下げ条件と交付可能な成果に依存します。Pharmakonローンは最初の資金から5年以内に満期になり、いつでも私たちの適宜に全額前払いを決定することができますが、前金と補充金額を払わなければなりません。Pharmakonのローンは前の48ヶ月に利息のみを支払い、その後元金と利息を要求し、利息は3ヶ月期LIBOR(下限1.25%)に8.25%を加算して計算します。LIBORが停止すれば、管理金利の基準は、ニューヨーク連邦準備銀行が発表した隔夜融資金利に基づく金利に置き換えられる。2022年10月21日、私たちはローン合意に基づいて第2回ローン(“Bロットローン”)を前借りすることを要求し、金額は2，500万ドルだった。B部分ローンの資金は、通例の降格条件と交付可能な成果に依存して、2022年12月16日に提供される予定だ。
設立以来、私たちは赤字を受け、運営キャッシュフローはマイナスで、2022年9月30日までの累計損失は5.482億ドルだった。私たちは合理的に予測可能な未来に、私たちが引き続き損失を受けると予想する。私たちの資本の主な用途は、第三者臨床研究と開発サービス、実験室と関連用品、臨床コスト、製造コスト、法律とその他の規制費用、一般と行政コストを含む商業化活動、研究と開発費用に引き続き使用されると予想されていますジェルミト.
承認された製品を商業化するのに必要な実際の金額を見積もることはできませんジェルミトあるいは私たちがいつ利益を達成することができるかどうか。これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式や債務融資と協力手配の組み合わせで現金需要を満たすことが予想されています。私たちは私たちがこのような追加資金を得ることができるか、または私たちが満足した条件でこれらの追加資金を得ることができるという保証はなく、これらの資金はその需要を満たすのに十分だろう。もし私たちが十分な資金を得ることに成功できなければ、これは私たちの製品開発、商業化努力、または他の運営を延期、制限、または減少させることができるかもしれない。
資金と物資現金需要
私たちの現在と未来の資金と現金の需要は多くの要素に依存するだろう
| ● |
UGN−102およびUGN−301臨床試験の進行、時間、および完了状況 |
| ● |
他の候補製品の非臨床研究や臨床試験 |
| ● |
規制承認UGN−102およびUGN−301および我々の任意の他の候補製品に関連するコスト、および規制要件またはこれらの候補製品の任意の不良臨床試験結果に起因する可能性のある任意の遅延； |
| ● |
商業化に関する販売、マーケティング、特許に関する活動ジェルミトUGN-102および私たちの任意の他の候補製品、ならびに効果的な販売およびマーケティング組織を持続的に発展させることに関連するコスト； |
| ● |
特許出願の提出および起訴および特許の取得、維持および実行または第三者に対するクレームまたは侵害行為に対する抗弁に係るコスト、および第三者の知的財産権の権利を取得するために必要とされる可能性のある許可使用料または他の金額； |
| ● |
私たちは潜在的な新製品候補を決定し開発しようとしています |
| ● |
私たちは直接あるいは特許使用料の形で未来から販売することができますジェルミトUGN-102、UGN-301、RTGel逆熱水ゲル、および任意の他の候補製品； |
| ● |
未済債務を返済する。 |
したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した追加資金を得る必要があるだろう。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究開発計画や将来の商業化努力を延期、減少または廃止することを余儀なくされるだろう。
私たちは株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配の組み合わせで私たちの現金需要を満たすことができる。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、任意の追加証券の条項は、清算または株主としての権利に悪影響を及ぼす他の特典を含む可能性があります。債務融資が可能であれば、関連する可能性のある合意は、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力をさらに制限または制限する契約を含む。また、RTWと締結された前払い契約およびローン協定の条項は、追加債務を招くことを含む、何らかの行動をとる能力を制限する。
もし私たちが追加的な協力、戦略連合、または第三者との許可手配を通じて資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項で許可を与えなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちは自分で開発とマーケティングをより望んでいた候補製品の権利を与えます。
私たちの将来の資金需要に関するリスクに関するより多くの情報は、第2部、第1 A項であるリスク要因を参照されたい。私たちは私たちの目標を達成するために追加の資金が必要になるだろうし、必要な時に受け入れ可能な条件で、またはこの資金を全く得ることができなければ、私たちの製品開発、商業化努力、または他の運営を延期、制限、減少、または終了させることができるかもしれない。
契約義務と約束
2016年4月、私たちは2014年11月にイスラエルにある実行オフィス賃貸契約の付録に署名し、レンタルオフィススペースを増加させ、レンタル期間を2019年に延長しました。2019年3月、私たちは合意延期オプションを利用して、レンタル期間を2022年8月まで3年延長しました。2022年7月、2025年9月までレンタル期間を延長する賃貸延期協定に調印しました。
2018年4月、私たちはカリフォルニア州ロサンゼルスで新しいオフィス賃貸契約を締結した。レンタル開始日は2018年7月10日で、2024年3月に終了しました。2019年11月、私たちはカリフォルニア州ロサンゼルスにあるオフィスを転貸した。レンタル開始日は2020年1月1日で、2024年3月に終了します。テナントは事前入居条項を行使し、2019年11月末にこの不動産に引っ越した。
また、2019年11月には、ニュージャージー州プリンストンのオフィスを購入するための2019年10月31日の新しいレンタル契約を締結しました。レンタル開始日は2019年11月29日、レンタル期間は38ヶ月です。2022年6月、同社は2019年11月の賃貸契約の改正案に署名し、レンタル期間をさらに3年延長し、2026年1月31日まで延長した
2022年9月30日まで、私たちの経営賃貸によると、将来の最低賃貸支払いの総債務は280万ドルです。さらなる資料については、本四半期報告の他の部分の簡明総合財務諸表付記11を参照されたい。
2022年3月、UroGen Pharma Ltd.，Ugen Pharma，Inc.は借入者(“借り手”)として、及び当社当事者の時々のある直接と間接子会社として、保証人(“保証人”として、UroGen Pharma Ltd.と借り手と共同で“貸手”と呼ばれる)、Pharmakon Advisors，L.P.が管理する基金(BPCR Limited Partnership(“融資者として”)、BioPharma Credit Invests mentV(Master)LP(“貸手として”)とBioarma Credit PhdPLCを締結した。貸手としての担保代理(この身分で、“担保代理”)によると、貸し手は借り手に元金総額100，000，000ドルに達する定期融資を提供することに同意し、2ロットに分けて資金を提供する：(I)A部分融資7，500万ドルはすでに2022年3月に立て替えられた；および(Ii)B部分融資2，500万ドルは借り手選挙時に立て替えられるが、いくつかの条件と交付可能額の制限を受けなければならず、いかなる場合でも2022年12月31日に遅れてはならない。2022年10月21日、私たちはローン契約に基づいてB部分のローンを前借りし、金額は2，500万ドルです。B部分ローンの資金は、通例の降格条件と交付可能な成果に依存して、2022年12月16日に提供される予定だ。定期ローンはA部分決算日(“満期日”)5周年に満期になります。定期ローンの利息は8.25%、プラス3カ月期LIBOR年利、LIBOR下限は1.25%である。LIBORが停止した場合, 管理金利の基準金利は、融資協定で述べられているように、ニューヨーク連邦準備銀行が発表した隔夜融資金利に基づく金利に置き換えられる。利息は四半期ごとに利息を払い，滞納する.定期ローンの未返済元本は、A部分成約日の第17四半期周年以降に4等分の四半期元金支払いを開始します。借主の融資協定の下の債務は、UroGen Pharma Ltd.および別の保証人によって完全かつ無条件に保証され、それぞれの貸手のほぼすべての有形および無形資産および財産(知的財産を含む)を保証するが、いくつかの例外は除外される。
キャッシュフロー
次の表に次の期間の重要な現金源と用途を示す
| 9月30日までの9ヶ月間 |
||||||||
| 2022 |
2021 |
|||||||
| (単位：千) |
||||||||
| 提供された現金純額(使用)： |
||||||||
| 経営活動 |
$ | (65,807 | ) | $ | (64,822 | ) | ||
| 投資活動 |
(22,048 | ) | (5,056 | ) | ||||
| 融資活動 |
71,766 | 72,351 | ||||||
| 現金と現金等価物の純変化 |
$ | (16,089 | ) | $ | 2,473 | |||
経営活動
2022年9月30日までの9カ月間で、経営活動に使われた純現金は6580万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月で6480万ドルだった。100万ドル増加の主な原因は、前払い債務とPharmakonローンに関する融資コストといくつかの計算すべきプロジェクトのスケジュールである。
投資活動
2022年9月30日までの9カ月間の投資活動用の純現金は2200万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月で500万ドルだった。純変動1，700万ドルは主に証券再投資と関連がある。
融資活動
2022年9月30日までの9カ月間で、融資活動が提供した純現金は7180万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月間で7240万ドルだった。昨年度のRTWの前払い予定の収益と比較して，今年度のPharmakonローンの収益は60万ドル減少した。
第3項は市場リスクに関する定量的かつ定性的開示である。
金利変動リスク
私たちが投資するいくつかの証券には市場リスクがあり、現行金利の変化が有価証券元本の変動を招く可能性があるからだ。私たちを深刻な集中信用リスクに直面させる可能性のある金融商品には、主に現金と現金等価物、および有価証券が含まれる。2022年9月30日まで、私たちは9590万ドルの現金と現金等価物と有価証券を持っています。私たちは主に現金を通貨市場口座に投資していますが、金融機関、会社、アメリカ政府支援機関、アメリカ財務省の商業手形や債務ツールにも投資しています。我々の投資活動の主な目標は、流動性と保本を確保することであり、同時に、リスクを著しく増加させることなく、有価証券から得られる収入を最大限に増加させることである。我々は、安全性と流動性を維持するために、承認された投資·投資満期日に関するガイドラインを策定した。金利が2022年9月30日に10%変化すれば、この変化はこの日までの私たちの現金と現金等価物および有価証券の公正価値に実質的な影響を与えない。
インフレリスク
インフレは一般的に労働コストと臨床試験費用を増加させることで私たちに影響を及ぼすだろう。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に、インフレは私たちの業務、財務状況、または運営結果に実質的な影響を与えません。
外貨両替リスク
ドルは私たちの機能通貨と報告通貨です。しかし、私たちの運営費用の大部分は新イスラエルシェケル(“NIS”)で発生した。したがって、私たちが直面しているリスクは、新シェケルがドル高になる可能性があること、あるいは、新シェケルが相対的にドル安すれば、イスラエルのインフレ率が新シェケルの切り下げ速度を超える可能性があること、あるいはこのような切り下げのタイミングがイスラエルのインフレよりも遅れる可能性があるということだ。どんな場合でも、イスラエルでの私たちの行動のドルコストは増加し、私たちのドル建ての行動結果は不利な影響を受けるだろう。私たちはイスラエルのインフレ率や新シェケルのドル安速度(あれば)の将来の傾向を予測できない。例えば、ドル対新シェケルは2021年の間に合計3.2%下落した。もし私たちのイスラエルでの行動のドルコストが増加すれば、私たちのドルで測定された行動結果は不利な影響を受けるだろう。もし私たちが未来の通貨変動を効果的に解決できなければ、私たちの業務も不利な影響を受ける可能性がある。2022年9月30日までの3ヶ月以内に、新シェケル対ドルレートが10%変化すれば、この変化は私たちの運営費用に実質的な影響を与えないだろう。
私たちは現在この通貨の開放を減らすために通貨ヘッジ活動をしていないが、私たちは未来にそうするかもしれない。将来のリスクをヘッジするために使用される可能性のあるツールは、外貨長期契約およびスワップ契約を含むことができる。これらのツールはリスクを選択的に管理するために使用される可能性があるが、重大な外貨変動の影響から完全に保護される保証はない。
項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
2022年9月30日現在、我々の経営陣は、我々のCEOおよび財務官(それぞれ私たちのCEOおよび財務責任者)の参加の下で、取引法下のルール13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されている我々の開示制御およびプログラムの有効性を評価している。取引法規則13 a-15(E)および15 d-15(E)に定義されている用語“開示制御および手順”は、取引法に従って提出または提出された報告において開示を要求する会社の情報が米国証券取引委員会規則および表によって指定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを保証するための会社の制御および他の手続きを意味する。開示制御及び手続は、取引所法に基づいて提出又は提出された報告書に開示を要求する情報が蓄積されていることを確保し、その主要幹部及び主要財務官を含む会社管理層に適宜伝達し、開示要求に関する決定を直ちに行うことを目的としているが、制御及び手続に限定されない。
経営陣は、どのような制御やプログラムが、どんなに設計や操作が良くても、その目標を実現するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、管理部門は、可能な制御とプログラムのコスト-利益関係を評価する際にその判断を運用しなければならない。我々の2022年9月30日までの開示制御及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、その日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
財務報告に対する私たちの内部統制の変化は、新しい、より効率的なシステムの実施、合併活動、および移行過程などの活動を含む可能性がある。2022年9月30日までの四半期内に、財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はありません。
第II部--その他の資料
項目1.法的訴訟
私たちは時々様々な請求と、私たちの業務に関連した請求の法的手続きを扱うかもしれない。私たちは現在、私たちの経営陣が私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性があると思う法的手続きに参加していません。結果にかかわらず，弁護や和解コスト，管理資源分流などにより，訴訟は我々に悪影響を与える可能性がある。
第1 A項。リスク要因です
リスク要因の概要
以下は，我々の普通株投資に投機的あるいはリスクを持たせる要因の概要である.この結論は私たちが直面しているすべての危険を解決していない。本リスク要因要約でまとめたリスクおよび我々が直面している他のリスクに関する他の議論は，次の見出しで見つけることができる“リスク要因は”我々の普通株への投資決定の前に、本四半期報告書の他の情報と、米国証券取引委員会に提出された他の文書とを併せて慎重に考慮すべきである。
| • |
私たちは唯一承認された製品の商業化に強く依存していますジェルミト. |
| • |
組織として、マーケティングと流通製品の面での経験が限られているため、製品の商業化の面で一定のリスクに直面しているジェルミトそして私たちの規制部門の承認を受けた候補製品。 |
| • |
市場の機会がありますジェルミト我々の候補製品は我々が予想していたより小さいかもしれない，あるいは既存の療法を受ける資格のない患者，あるいは以前の治療に失敗した患者に限られており，規模が小さい可能性がある。 |
| • |
ジェルミト私たちの監督管理許可を得た候補製品は商業成功を実現するために必要な医師の広範な採用と使用及び市場受容度を実現できないかもしれない。 |
| • |
ジェルミト私たちの候補製品が承認されれば、競争相手技術との激しい競争に直面し、効果的に競争できなければ、重大な市場浸透を阻害する可能性がある。 |
| • |
他にはジェルミト私たちは、規制部門の承認を得て、アメリカで私たちの候補製品を販売することを含む、私たちの主要候補製品UGN-102と私たちの他の候補製品の成功に依存します。 |
| • |
臨床薬物開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定であり、早期研究と試験の結果は未来の試験結果を予測できない可能性があり、著者らの臨床試験は著者らの候補製品の安全性と有効性を十分に証明できないかもしれない。 |
| • |
私たちはすでに協力と許可協定を締結しており、将来的には他の第三者と私たちの候補製品の開発や商業化について協力と許可手配を達成する可能性があります。もし私たちの協力と許可手配が成功しなければ、私たちはこれらの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれない。 |
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私たちは現在第三者下請け業者と単一源サプライヤーと契約を締結し、生産に必要なある原材料、化合物と部品を購入しているジェルミト商業用途のために使用され、非臨床研究および臨床試験のためのUGN−102、UGN−201およびUGN−301が生産され、承認された場合は、UGN−102およびUGN−201の商業的生産をサポートし、単一療法として承認された場合には、UGN−301の商業的生産をサポートするか、またはUGN−301を含む任意の承認された製品の商業的生産をサポートする。製薬製品の製造と契約メーカー、単一ソースサプライヤーを含む契約には重大なリスクがある。さらに、私たちの既存の第三者下請けおよび単一ソース供給業者は、私たちの商業化努力によって引き起こされる可能性のある原材料、化合物、および構成要素の日々増加する需要を満たすことができないかもしれません。これが増えて十分な数のものがありませんジェルミトUGN-102、UGN-201、またはUGN-301、またはこれらの数を許容可能なコストで得ることができ、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。 |
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私たちに製品責任訴訟を提起すれば、私たちは重大な責任を負い、私たちが開発した他の任意の製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。 |
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もし私たちが高級管理者とキーパーソンを引き付けることができなければ、私たちは私たちの候補製品の開発に成功し、臨床試験を行い、私たちが開発したいかなる製品を商業化することができないかもしれない。 |
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私たちの業務は進行中の新冠肺炎大流行を含む健康大流行や流行病の影響を受ける可能性がある。 |
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私たちの経営の歴史は限られており、設立以来大きな損失と負のキャッシュフローが発生しており、予測可能な未来には、引き続き重大な損失と負のキャッシュフローを受け、私たちの未来の生存能力を評価することが困難になると予想される。 |
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私たちの融資協定による債務は、私たちの財務状況に悪影響を与えたり、私たちの将来の運営を制限したりする可能性がある。 |
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私たちは私たちの目標を達成するために追加の資金が必要になるだろうし、必要な時に受け入れ可能な条件で、またはこの資金を全く得ることができなければ、私たちの製品開発、商業化努力、または他の運営を延期、制限、減少、または終了させることができるかもしれない。 |
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もし私たちが私たちの候補製品や技術に関連する特許や他の知的財産権を取得、保護、または実行する努力が足りなければ、私たちは効果的に競争できないかもしれません。そうでなければ、私たちはダメージを受けるかもしれません。 |
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FDAが505(B)(2)項の要件をUGN-102が満たしていると結論していない場合、または私たちの候補製品の要求が私たちが予想しているほどでなければ、これらの候補製品の承認プロセスは予想よりもはるかに長く、コストもはるかに高くなり、もたらす複雑さやリスクも予想よりもはるかに大きくなり、いずれの場合も成功しない可能性がある。 |
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ジェルミト私たちの規制承認を受けた候補製品は、持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは巨額の追加費用を招き、規制承認を制限したり、撤回したりする可能性があり、もし私たちが適用される規制要求を遵守できなければ、私たちは処罰を受けるだろう。 |
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これらの製品の保証範囲や精算が政府当局および/または第三者支払人政策によって制限されていれば、私たちの候補製品を利益的に販売することは困難かもしれません。 |
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私たちの研究開発と他の重要な行動はイスラエルに置かれているので、私たちの成果はイスラエルの政治、経済、軍事不安定の悪影響を受けるかもしれない。 |
リスク要因
私たちの普通株を購入、保有または売却するかどうかを決定する前に、以下のリスク要因と、本四半期の報告書の他の情報をよく考慮しなければなりません。以下のいずれのリスクが発生しても、私たちの業務、財務状況、運営結果、および/または成長の見通しを損なう可能性があり、または、私たちの実際の結果は、当四半期の報告書で行われた前向きな陳述と、私たちが時々行う可能性のある展望的な陳述に含まれる結果とは大きく異なる可能性がある。私たちの業務を評価する際には、私たちの年次報告書に記載されているすべての要素とその他の情報を考慮して、私たちの財務諸表と関連付記を含むべきです “管理する’財務状況と経営成果に関する検討と分析” そして 第1 A項 “リスク要因です”我々の年報第1 A項にリスク要因として出現していない，あるいは類似タイトルのリスク要因の変化を含むリスク要因を星番号(*)で表記した。もし実際に以下のいかなるリスクが発生すれば、私たちの業務、財務状況、経営業績、未来の成長見通しは重大な不利な影響を受ける可能性がある。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれない。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確実性はまた私たちの業務運営を損なう可能性がある。
私たちの業務や戦略に関連するリスク
私たちは私たちが唯一承認した製品Jelmytoの成功した商業化に強く依存しています。*
ジェルミト私たちの最初の製品です。私たちは2020年6月にアメリカで商業的に発売します。私たちはまだ他の候補製品を商業化していない。私たちは研究と開発に多くの精力と財力を投入しましたジェルミト私たちの最初はまた商業販売が許可された唯一の製品です。私たちは活動と資源の大部分をジェルミト私たちの将来性は私たちの商業化に成功する能力に高く依存していると信じています。わが社の価値の大部分は私たちの商業化に成功する能力と関係がありますジェルミトアメリカにいます。
商業化に成功したジェルミト多くのリスクに直面している。商業発射を開始しましたジェルミト2020年6月まで、私たちは組織として何の製品も発売したり、商業化したことがありません。私たちが行っている商業発射は保証できませんジェルミトあるいは私たちの将来の商業化努力が成功するか、あるいは規制部門の承認を得た他の候補製品を成功的に発売して商業化することができるだろう。私たちよりも経験と資源のある製薬会社を含む、市場潜在力への高い期待を満たすために、不成功な製品発表や失敗の例が多い。私たちはすでに私たちの商業チームを設立して、私たちのアメリカの販売チームを招聘しましたが、私たちは私たちのチームを維持し、更に訓練して、私たちのチームを発展させて、現在行われている発売と商業化の成功のために準備する必要がありますジェルミトそれは.私たちのビジネスチームを維持し、さらに発展させることに成功しても、多くの要素が行われている発売と商業化につながる可能性がありますジェルミト私たちがコントロールできないいくつかの要素を含めて成功しない。私たちはまた医師と看護師を適切に準備して管理することを教育しなければならないジェルミトそして，集約された臨床医フィードバックの広範な経験知識ベースを開発し，その中から適切な製品管理プログラムを改善することができ，これらのプログラムがなければ有害事象のリスクがある可能性がある。
これまでFDAによって低レベルのUTUCの治療に承認されていなかったため，特に推定は困難であったジェルミト市場の潜在力です商業上の成功ジェルミト患者や医師の受け入れや採用の程度によりますジェルミト低レベルUTUCに対する治療として，我々や他の人の推定が正確であるかどうかは知られていない。例えば、低レベルのUTUCを有する患者の数が予想よりも少ない場合、または医師が処方を希望しない場合や患者が治療を受けたくない場合、ジェルミトタグ警告や製品管理に関連する有害事象やその他の理由でジェルミト限られたものになります医者は処方箋を書いてはいけないジェルミト患者は治療を受けたくないかもしれないジェルミト保険や補償を提供していなければ大きな費用を支払うのに十分ではありません。さらにどんな否定的な事態もジェルミト私たちの上場後の約束、または他の管轄区域の規制過程では、ジェルミトそれは.したがって、商業的潜在力の側面には依然として重大な不確実性が存在するジェルミト.
さらに私たちが行っているビジネススタートはジェルミト新冠肺炎疫病は後続の商業化努力を阻害する可能性があり、著者らは現在このような潜在的な影響を正確に予測或いは定量化できないにもかかわらず。
発売したり商業化したりするとジェルミト成功しなかったり失望されたりすれば、私たちの株価は大幅に下落する可能性があり、製品とわが社の長期的な成功は損なわれる可能性がある。
Jelmytoは限られた数の患者と限られた集団でのみ検討した。2020年6月に我々の商業投与が開始された後，Jelmytoは現在より多くの患者とより広範な人々に使用可能であり，Jelmytoがこのような多くの患者とより広範な集団で使用した結果がわれわれの臨床研究結果と一致しているかどうかは知られていない。
ジェルミト臨床研究において、この薬物は限られた数の患者と限られた人群にのみ適用され、著者らの成功したオリンパスによる低レベルUTUC成人患者の重要な3期臨床試験を含む。FDAは承認しましたがジェルミトNDAに含まれるデータによると、オリンパス3期臨床試験のデータを含めて、多くの患者とより広い人が接触していることはわかりませんジェルミト安全性と有効性に関する結果を含め，早期臨床研究の結果と一致するジェルミトこれが承認の基礎だジェルミトそれは.以下に関連する新しいデータジェルミト米国からの自発的な有害事象報告および発売後の研究、および他の行われている臨床研究を含む、製品ラベルの変更を招き、販売に悪影響を及ぼす可能性があり、または撤回を招く可能性があるジェルミト市場から買いました。FDAおよび他の管轄区域の規制機関は、他の管轄区域の潜在的なマーケティング申請を審査したり、承認を実施した後に要求したりする際に、新たなデータを考慮することも可能である。これらの行動のいずれかが発生すれば、巨額の費用を招き、販売収入を創出する能力を延期または制限する可能性がある。
マーケティングと流通製品の組織として、私たちの経験は限られているので、Jelmytoと私たちのどんなものでも 受け取った候補製品 規制部門の承認。
私たちの戦略は完全に統合されたバイオテクノロジー会社を設立して維持することですジェルミトアメリカにいますジェルミト私たちがいかなる規制機関の許可を得て販売された唯一の製品であり、2020年6月に米国で発売される。私たちはすでに商業管理チームを設立し、約80人からなる実地組織を構築したが、その中には販売チーム、精算支援チーム、臨床看護師教育人員、全国顧客マネージャーと医学連絡人が含まれているが、組織として、私たちは現在薬品商業化に対する経験は非常に限られている。商業化に成功するためにジェルミト私たちは、私たちの販売、マーケティング、管理、コンプライアンス、および関連能力を引き続き発展させ、または第三者とこれらのサービスを提供するように手配しなければならない。これは、人材の募集と維持、従業員の研修、適切なインセンティブ制度の設定、追加の従業員数の管理、および新しい業務部門を既存の会社インフラに統合するなど、多くの課題に関連する。このような努力は引き続き高価で時間がかかるだろうし、私たちは私たちがこのような能力をさらに発展させることに成功すると確信できない。また、私たちは私たちの販売チームを維持し、さらに発展させる必要があります。私たちは他の製薬やバイオテクノロジー会社と競争して、採用、研修、マーケティングと販売者を維持します。私たちの販売チームを含めて、私たちのビジネスチームを効果的に発展させ、維持することができなければ、私たちは効果的に商業化する能力を持っていますジェルミト限られたものになり、私たちは製品収入を作ることに成功できないだろう。効果的な販売やマーケティングインフラを構築し、維持することができなければ、候補製品の商業化に成功することはできず、逆に私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼすだろう。
もし私たちが販売チームを効果的に訓練して装備できなければ、私たちがJelmytoを商業化することに成功した能力は損なわれます。*
私たちの販売チームの中には誰もセールスしたことがありませんジェルミト2020年6月に発売される前に。また、ジェルミトFDAが承認した低度UTUCを治療する最初の薬剤である。そのため、私たちは、信頼性、説得力、マーケティングに適用される法律を遵守するために、私たちの販売チームを訓練するために、多くの時間と資源をかけ続けていますジェルミト低度UTUCの治療に用いられる医師と看護師。しかも、私たちは一貫性と適切な情報に関する私たちの販売員を訓練しなければならないジェルミト私たちの顧客に渡しています。もし私たちの販売者を効果的に訓練できなければ、彼らのために医療と販売文献を含む有効な材料を装備して、彼らが顧客に教えて教育するのを助けることができますジェルミトその適切な管理、私たちは商業化に成功しましたジェルミト危険にさらされるかもしれないが、これは私たちが製品収入を作る能力に否定的な影響を及ぼすだろう。
また，新冠肺炎の流行を受けて，我々の販売チームが使用するためのデジタル材料とプログラムを開発し，対面インタラクションが安全でない場合や不可能な場合にターゲット医師と仮想的なインタラクションを行うようにした。2021年第2四半期から，我々地域の業務マネージャーは，以前の大流行期間よりも高いレベルの対面医師インタラクションに参加することができる。しかし、私たちの地域の業務マネージャーが新冠肺炎の大流行の持続的な変化(変種の出現を含む)によって医師と対面し続けることを保証することはできませんし、デジタル材料と仮想参加が効果的に増加し、維持することを保証することはできませんジェルミトそれは.処方数の中断ジェルミト次のようなことも起こりうる
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患者が身体的に隔離されている場合や医療提供者に会いたくない場合 |
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もし医者が重要な時間内に彼らの施設に入ることを制限すれば |
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医療提供者が低レベルのUTUCを治療するのではなく、急性または感染症を優先的に治療するかどうか |
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薬局が閉鎖されたり人員不足やサプライチェーンが中断されたりした場合 |
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もし患者が高い失業率の時期で雇用主の医療保険を受けることができない場合； |
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支払者、流通業者、物流業者、その他の第三者の運営が一般的に中断されているため、ジェルミト処方箋を発行し，再作成し，注入し，清算する. |
Jelmytoと私たちの候補製品の市場機会は、私たちが予想していたより小さいかもしれない、または既存の療法または以前の療法を受ける資格がない患者に限られる。*
癌治療は、1線、2線、または3線として記述されることがある。癌が早期に発見された時、第一線の治療は、通常化学療法、ホルモン治療、手術、放射線治療或いはこれらの方法の組み合わせであり、時々癌を治癒或いは生命を延長するのに十分である。以前の治療が無効であるか、あるいはもはや有効でない場合、患者に対して二線と三線治療を行う。尿路上皮癌に対して、現在の第一線の治療標準は1つ或いは複数の腫瘍を切除することを目的とした手術である。現在、化学療法は腫瘍切除後の補助或いは補充療法として尿路上皮癌の治療に応用されている。私たちはいくつかの尿路上皮癌の標準看護として、手術の代替案として、私たちの主要候補製品UGN-102を設計している。しかし，このような候補製品が承認される保証はなく，追加的な臨床試験を行わない保証もない。承認されても、UGN−102の市場機会は、私たちが予想していたよりも小さいかもしれない、または既存の療法または以前の療法を受ける資格がない患者に限られる。私たちの他または未来の候補製品は似たような危険に直面するかもしれない。
私たちの目標癌患者数の予測と、以前の治療に失敗し、私たちの候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの癌患者のサブセットは、私たちの信念と推定に基づいている。これらの推定は、科学文献、診療所調査、患者基金会あるいは第三者市場研究を含む様々な源から来ており、正しくないことが証明されている可能性がある。また、新しい研究はこれらの癌の推定発病率或いは流行率を変える可能性があり、患者数は予想を下回る可能性がある。さらに、私たちの候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られているかもしれないし、または私たちの候補製品の治療を受け入れられないかもしれない。例えばオリンパス3期の臨床試験はジェルミト使用の評価を目的としているジェルミト腎臓部腫瘍(腎臓中の尿管の漏斗状拡張部分)の治療に用いられるのは，評価のためではないジェルミト尿管腫瘍(腎臓と膀胱を結ぶチューブ)の治療に用いられる。それでも…ジェルミト低レベルのUTUCの治療に許可され、医師は尿管腫瘍ではなく、それのみを使用して腎骨盤腫瘍を治療することができ、これは医師の採用と市場受け入れの程度を制限することになるジェルミトそれは.潜在的なターゲット層が少ないため、かなりの市場シェアを獲得しても、製品を一線または二線治療として使用することを含む規制部門のより多くの適応の承認を得なければ、決して利益を達成しないかもしれない。例えば、低レベルUTUCは1種の稀な尿路ライナー細胞悪性腫瘍であり、低レベルUTUCの発病率と罹患率に関する科学文献或いはその他の研究は限られている。低度UTUCの発症率と罹患率の推定が間違っていればジェルミトビジネスの可能性は限られていることが証明されるかもしれませんが、これは私たちの財務業績に悪影響を及ぼすかもしれません。
Jelmytoと私たちの候補品は 監督管理承認は医師の広範な採用と使用及び商業成功に必要な市場受容度を実現できないかもしれない。
商業上の成功ジェルミト規制部門の承認を得た他の候補品は、承認された適応に対する医師の広範な採用と使用に大きく依存するジェルミト低レベルUTUCの治療の場合、UGN−102の場合、低レベル、中リスクのNMIBCの治療のための、および我々の任意の候補製品と共に使用される他の治療適応が求められる可能性がある。低レベルUTUCと低レベル中等リスクNMIBCを治療する医師は，手術以外の治療法を考慮したことがない。医師と患者が採用する程度と比率ジェルミトUGN-102、または私たちの任意の他の候補製品は、承認された場合、多くの要因に依存する
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臨床適応を承認しています |
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承認された臨床適応を支持する臨床試験の安全性と有効性データ； |
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承認されたラベルおよび製品パッケージが医師に提供される製品準備および管理の利便性および使いやすさの程度を含む承認された製品ラベルおよびパッケージ |
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私たちの臨床試験で観察された副作用の流行率と重症度および利益/リスクレベル |
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患者は比較的便利で、使いやすく、副作用を回避または減少することを含む、著者らの製品の結果と管理および全体的な治療体験に対して十分な満足度があった |
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医師が患者に私たちの製品を推薦する程度です |
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医師や患者が他の製品や療法の代わりに新しい療法を採用する意思は，採用意欲を含むジェルミトそして、現在の外科ケア基準のための現地管理の薬剤代替品として、私たちの主導的な製品候補UGN-102； |
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代替療法に関連する治療コスト、私たちの製品の安全性、有効性、私たちの治療の再発率を含む |
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私たちの製品のコストは、私たちの治療の医者の精算コードの利用可能性と、患者が私たちの製品に支払う意志を含む第三者支払者が支払い、精算する程度です |
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低度UTUCの治療を含む私たちの製品で治療しますかジェルミト一方、UGN-102を使用して低レベル、中程度のリスクを治療するNMIBCは、承認された場合、第三者支払者の選択的プログラムとみなされ、そうであれば、治療費用は患者が負担し、広く採用される可能性は低い |
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私たちが承認した製品を使いこなすために医師や看護師に適切な教育を行いジェルミトそして、UGN-102は、承認され、広範な臨床医フィードバック集約経験知識ベースを開発すれば、これらのプログラムがなければ、有害事象のリスクがある可能性がある適切な製品管理プログラムを整備することができる |
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私たちの販売およびマーケティング努力の有効性、特に医師および診療所に対する任意の的確なマーケティング努力、および私たちが開始する可能性のある任意の消費者向け直接マーケティング努力の成功。 |
もし…ジェルミトUGN-102、または私たちの任意の他の候補製品の使用が許可されていますが、ビジネス成功を達成するために必要な医師の広範な採用および市場受容度は、私たちの経営業績および財務状況に悪影響を受けるでしょう。
Jelmytoと私たちの候補製品が承認されれば、競争技術との激しい競争に直面し、私たちが効果的に競争できなければ、重大な市場浸透を阻害する可能性があります*
バイオテクノロジー産業の競争は激しく、迅速で重大な技術変革の影響を受けている。私たちの潜在的な競争相手は、より多くの財務、研究開発、製造、人員、マーケティング資源、より多くのブランド認知度、およびFDAと外国監督機関のマーケティング承認を得る上でより多くの経験と専門知識を持つ経験と専門知識など、経験豊富な大手会社を含みます。これらの会社は，我々の目標の適応を治療するための新たな薬物を開発したり，既存の薬物がわれわれの目標の適応の治療として承認されていることを求めている可能性がある。
いくつかの製薬会社がAadi，LLC，Biocancell Ltd.，Celgene，CG Oncology Inc.，FKD Treaties Oy，GSK，ImmunityBio，Janssen，Merck Sharp&Dohme Corp，Roche，SamYang Biophma，Seagen Inc.，Steba Biotech Ltd.，Viralytics Limited，Vyriadなどの泌尿や腫瘍領域の薬剤を開発していることが知られている。2020年12月にSteba Biotechという会社がINDを取得したことが知られており，2021年第1四半期にPadeliporfinの影響に関する第3段階研究を開始し，低レベルおよび単部位高レベルUTUCを有する成人患者の治療に用いられている。JanssenやLipacのような他の会社は、低レベル、中リスクNMIBCの候補製品の治療のための臨床試験を行っているか、または最近行われていることも知られている。我々が開発しているこれらの適応以外にも，膀胱癌や上尿道癌が研究されていることが知られているが，これらの会社は高レベル，転移性あるいは筋浸潤性癌に対する薬物や標的である。技術の商業適用性の進歩と当該業界への投資資金の増加により、競争はさらに激化する可能性がある。私たちの競争相手は私たちの候補製品よりも効率的で、管理しやすい、あるいはコストの低い製品の開発、買収に成功するかもしれません。
また，既存の治療基準，外科腫瘍切除プログラムからの競争に直面している。もし私たちの候補製品が少なくともこれらの治療コースと同じように安全かつ有効であることを証明できなければ、医療専門家は既存の看護標準の代わりに私たちの候補製品を採用しないかもしれない。非特許マイトマイシン注射剤製品は，FDAにより胃癌や膵癌への使用が許可されているが，低度UTUC用も水ゲルにも組換えされていないジェルミトはい、医者はラベルの外でそれらを使用して低レベルのUTUCを治療することができますが、承認前のようにジェルミト.
私たちがJelmytoと私たちの市場承認を受けた候補製品を販売する能力は現在も将来も特定の適応に限られています。もし私たちが私たちの製品発売の適応を拡大したいなら、私たちは追加的な規制承認を得る必要があり、これは承認されないかもしれない。
ジェルミト低度UTUCを有する成人患者に適している。我々は現在，様々な形態の膀胱癌の治療のためのUGN−102，UGN−201，UGN−301を開発している。FDAや他の適用規制機関は，我々が我々の製品をマーケティングまたは宣伝する能力を適用製品の承認ラベルの範囲に制限し，他の適応がなく，医師や患者の採用を制限する可能性がある。私たちは将来、私たちの製品のための新しい治療適応を開発し、承認後に普及·商業化しようと試みるかもしれないが、いつ、またはそれに必要な規制承認が得られるかどうかは予測できない。このような承認が得られなければ，新たな治療適応を普及あるいは商業化することはできないであろう。さらに、より多くの適応の承認を支援するために、より多くの臨床試験や研究を行うことが要求され、これは時間的で高価であり、規制承認を支持しない結果が生じる可能性がある。もし私たちが追加的な規制承認を受けなければ、私たちが事業を拡大する能力は制限されるだろう。
もし私たちがJelmytoや私たちのいずれかを不当に普及させることが発見されたら 受け取った候補製品 規制部門の承認を得た場合、あるいは医師が私たちの製品を乱用した場合、私たちは製品販売やマーケティングの禁止、重大な制裁、製品責任クレームを受ける可能性があり、業界や市場における私たちのイメージや名声が損なわれる可能性がある。
FDAと他の監督管理機関は薬品に関するマーケティングと販売促進声明を厳格に監督する。特に、製品はFDAまたは他の規制機関によって承認されていない用途または適応(製品の承認ラベルに反映されているような)に使用されてはならず、治療効果の誇張や重要なセキュリティ情報の見落としに基づいて普及してはならない。例えば私たちの製品の使用を広めることはできませんジェルミト承認されたラベルと一致しない方法で、私たちはFDAによって承認された製品ラベルと一致する真のおよび非誤解的な情報を共有することを許可される。しかし医師は独立した医学的判断で使うことができますジェルミト患者は、例えば、他の泌尿外科適応の治療のための非ラベル化された方法で治療される。もし私たちがこのようなラベル外の使用を普及させることが発見されたら、私たちは警告状を受け取って重大な責任を負うかもしれない。これは私たちの業務を損なうだろう。連邦政府は不正販売促進の疑いのある会社に巨額の行政、民事、刑事罰金を科し、いくつかの会社がラベル外販売促進に従事することを禁止している。私たちがマーケティングや普及慣行に基づくこのような調査や起訴の目標になれば、私たちは同様の制裁に直面する可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう。また、経営陣の注意は私たちの業務運営から移行する可能性があり、巨額の法的費用が生じる可能性があり、私たちの名声が損なわれる可能性があります。FDAはまた、企業に同意法令または永久禁止を締結し、これらの法令または永久禁止に基づいて、特定の販売促進行為を変更または制限することを要求する。FDAが私たちの製品の販売促進活動に参加して、非ラベル用途のために参加したと思った場合、私たちの製品の販売や販売を禁止されたり、巨額の罰金と処罰を受けたりする可能性があり、これらの制裁を実施することは、医師、患者、介護者における私たちの名声、および業界における私たちの地位にも影響を与える可能性がある。
医師はまた、私たちの製品を乱用したり、不適切な技術を使用したりする可能性があり、不良結果、副作用あるいは傷害を招く可能性があり、これは製品責任クレームを招く可能性がある。もし私たちの製品が誤用されたり、不適切な技術が使用されたりすれば、私たちは高価な訴訟を受けるかもしれない。製品責任クレームは、経営陣のコア業務への注意を移し、弁護コストが高く、私たちに対する巨額の損害賠償を招く可能性があり、これらの賠償は保険範囲内ではない可能性があります。私たちは現在、私たちの臨床試験に製品責任保険を提供し、保険証書の制限があり、これらの制限は似たような場合の会社の慣例であり、予測可能なリスク保険を提供するのに十分であると考えられる。私たちはこのような保険を受けますが、私たちに対するいかなるクレームも、裁判所の判決や和解の金額が私たちの保険の全部または一部の保険範囲内ではないか、あるいは私たちの保険範囲を超えてしまう可能性があります。また、私たちは私たちの商業化に関する製品責任保険を設立しましたがジェルミト私たちは、私たちが商業的に合理的な条項でこの保険を維持できるか、あるいはこの保険が十分かどうかを保証することができない。さらに、FDAが承認した場合に私たちの製品を使用することは、このような状況を効果的に治療できない可能性があり、これは、医師や患者における私たちの市場的名声を損なう可能性がある。
Jelmytoに加えて、私たちは、米国で私たちの候補製品を販売する規制部門の承認を含む、私たちの主要候補製品UGN-102および私たちの他の候補製品の成功に依存しています*
薬品の研究、開発、テスト、製造、ラベル、包装、承認、販売促進、広告、貯蔵、記録保存、マーケティング、流通、承認後のモニタリングと報告及び輸出入はすべてFDAと外国の監督管理機関の広範な監督管理を受けている。これらの規定は国によって異なる。我々の候補製品を市場に出す承認を得るためには，期待適応に対する安全性と有効性を十分に証明する臨床データを提供しなければならない。除ジェルミト我々の主要候補製品UGN-102を含むすべての候補製品は、まだ臨床開発段階にあり、FDAまたは米国または任意の他の国/地域の任意の他の規制機関の規制承認を得ていない。私たちの業務はこのような規制部門の承認を得ることに依存している。現在FDAが承認していない低レベル，中等リスクNMIBCの一次治療のための薬剤は，限られた数の薬剤のみがBCG無効なNMIBCの補助治療としてFDAによって承認されている。FDAは様々な理由で私たちの候補製品の承認を延期、制限、または拒否することができる。
私たちの候補製品の成功は、現在および未来の臨床試験の成功に関連するリスクを含む、重大なリスクの影響を受ける
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FDAは、我々が提案した適応、主要および副次的な終点評価および測定、セキュリティ評価および規制経路、ならびに提案されたラベルおよびパッケージを含む、UGN-102および私たちの他の候補製品に関する規制承認パラメータを受け入れる |
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UGN−102および他の候補製品に対するFDAの化学的、製造および制御(CMC)要求の能力の達成に成功し、完了すれば、セキュリティプロトコルをサポートするのに十分であるかどうか |
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FDAは私たちのINDをタイムリーに受け入れてくれました候補製品についてはこのようなINDがなければアメリカで臨床試験を始めることはできません |
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FDAは我々の臨床試験の数、設計、規模、進行と実施、著者らの試験案、および非臨床研究または臨床試験からのデータの解釈を受けている |
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FDAは著者らの臨床試験で研究した人群に対する受け入れ程度は十分大きく、広範かつ代表的であり、著者らが承認を求めた患者群の有効性と安全性を評価することができる |
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迅速な患者登録および許容可能な安全性および有効性データ、およびこのような臨床試験が行われている候補製品の安全性および有効性を証明する能力を含む候補製品の臨床試験を成功させる能力 |
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私たちは候補製品の臨床的または他の利点が安全または他の感知可能なリスクを超えていることを証明することができる |
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FDAは、諮問委員会会議を手配し、将来のUGN−102に対する潜在的NDAを評価および決定するために、そのような会議をタイムリーに開催する必要がある |
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適用可能であれば、FDA諮問委員会は、製品の承認ラベル、仕様、流通または使用を制限することなく、または他の制限を加えることなく、米国でUGN-102および他の候補製品を販売する私たちの申請を承認することを提案する |
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FDAによる候補製品の安全性と有効性の決定 |
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FDAは、連邦食品、薬物、化粧品法案(“FDCA”)規制経路(“505(B)(2)”)の505(B)(2)節を我々の候補製品に適用することを決定した |
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低度NMIBC一次治療のための薬剤および関連薬物管理プログラムが承認されていないので、UGN-102を含む、我々の候補製品に関連する有害事象の流行率および重症度は、これらのプログラムに基づいているRTGel技術 |
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第三者請負業者は私たちの臨床試験に関連する義務をタイムリーかつ満足的に履行する |
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私たちは、承認された場合、特にFDAによって低レベルNMIBCの一次治療のためにFDAによって承認されておらず、限られた数の薬剤のみが高レベルNMIBCの補助治療としてFDAによって承認された場合、医師および患者の候補製品の利点、リスク、管理および使用を教育することに成功した |
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私たちの候補製品に関連する適応に対する代替療法および競争療法の可用性、知覚優位性、相対コスト、安全性、および有効性 |
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私たちのマーケティング、販売と流通戦略および運営の有効性、および任意の既存および将来の許可者の有効性 |
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医薬品または医薬品の品質、処方、ラベル、包装、または私たちの候補製品の仕様に対するFDAの承認は十分である |
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私たちはcGMPに合った商業的に実行可能な製造プロセスを開発し、検証し、維持する能力 |
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当社と契約した第三者製造業者の製造プロセスまたは施設に対するFDAの受け入れ度 |
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| • |
私たちは、臨床試験および商業使用を支援するために、TAPI(Teva活性医薬成分)または他のサプライヤーから私たちの候補製品に原材料を供給することを保証することができる |
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承認された場合、UGN−102を含む候補製品を製造するか、または第三者サプライヤーから完成品を得ることができる |
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私たちは候補製品に関連する知的財産権を獲得し、維持し、保護し、実行する能力 |
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| • | 私たちの製品のコストは、承認されたら、私たちの治療の医者の精算コードの利用可能性と、患者が私たちの製品に支払う意思を含む第三者支払者による支払いと精算の程度 | |
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私たちは、UGN-102を含む承認された任意の候補製品を適切に準備して管理するために、医師または看護師を適切に訓練することができ、集約された臨床医フィードバックのための広範な経験知識ベースを構築することができ、そこから適切な製品管理プログラムを改善することができ、これらのプログラムがなければ、有害事象のリスクがある可能性がある。 |
このような臨床的、規制的、そして商業的危険の多くは私たちがコントロールできない。また，これらのリスクと不確実性は，我々が求めているすべての臨床プロジェクトに影響し，以下のように行われている新冠肺炎の大流行に拡大されている。したがって、私たちは臨床開発を通じて私たちの候補製品をもっと進めることができるか、あるいは私たちの任意の候補製品の追加規制承認を得ることができることを保証することはできません。私たちが外国規制の承認を求める範囲では、私たちは司法管轄区域規制機関の適用と同様の上記の挑戦に直面する可能性がある。私たちのどの候補製品に対しても、適用可能な規制承認を得るか得られないかのいずれの遅延も、私たちの候補製品の商業化を延期または阻止し、それによって、私たちの業務、運営結果、将来性にマイナスの影響を与えます。私たちが開発している任意の候補製品や未来の候補製品の承認を得ても、それらのいずれかを商業化することに成功する保証はありません。
私たちはこれまで、私たちの研究製品候補製品のために限られた臨床データを生成してきました。*
非臨床試験や早期臨床試験の陽性結果は今後の臨床試験の成功を確保できない。いくつかの製薬会社は非臨床試験と早期臨床試験で満足できる結果を得た後、臨床試験で重大な挫折を経験し、第三段階の臨床試験を含む。これらの挫折には，これまで報告されていなかった副作用を含む後の臨床試験における安全性と有効性に対する負の観察が含まれている。これまで，われわれの臨床試験や他の計画に係る患者数は少なく，サンプル量が小さいため，これらの臨床試験の結果は大きく変異する可能性があり，将来の結果を予測できない可能性がある。我々は2020年12月にATLAS第3段階試験を開始し，2021年11月まで患者を募集し，UGN−102がTURBTを使用しているかどうかを評価し，治療基準TURBTと比較した。FDAとの検討後，我々は2022年第1四半期に我々の3期enVision試験を開始し，低レベル，中等リスクのNMIBCにおけるUGN−102の新たなシングルアーム3期試験である。3期EnVision試験の設計は、患者群が類似した臨床特徴を有し、同じ治療方案を受け、同じ治療効果と安全性評価および定性的フォローアップを受けるため、我々の2期Optima II試験と類似している。しかし，3期enVision試験が我々の2期Optima II試験と類似しているにもかかわらず，より高い臨床あるいは規制が成功する可能性は保証されない。もし私たちの臨床試験が最終的に私たちの候補製品がその期待される用途に安全かつ有効であることを示さなければ、FDAは私たちが市場に提出する可能性のある候補製品の秘密協定を承認しないかもしれず、私たちの業務はそのような候補製品の販売から収入を得ることができないだろう。
著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の中期、主要と初歩データは更に多くの患者データの出現に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
私たちは時々私たちの臨床試験の初歩的、中期的、またはバックラインデータを公開するかもしれない。これらの臨時更新は当時利用可能なデータの初歩的な分析に基づいており、結果と関連する発見と結論は患者データの獲得と特定の研究或いは試験に関連するデータのより全面的な審査によって変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって，我々が報告したバックライン結果は，同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり，あるいはより多くのデータを受信して十分な評価を行うと，異なる結論や考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。バックラインデータはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前に発表した予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、バックラインデータは慎重に表示されなければならない。さらに、すべての端末の中間分析ではなく、いくつかの端末の中間分析のみを報告することができる。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。特に，中期データに反映される可能性のあるサンプル量は小さく，大きな変異性を持ち，将来の中期結果も最終結果も代表しない可能性がある.一時的なデータに基づく出版物は、FDAによって承認された製品ラベルとは異なる可能性がある。中間データと最終データの間の不利な変化は、私たちの業務と将来性を深刻に損なう可能性がある。さらに進む, 私たちまたは私たちの競争相手が将来追加的に中間データを開示することは私たちの普通株価格の変動を招くかもしれない。私たちの普通株価格変動リスクの追加開示については、“私たち普通株所有権に関連するリスク”というタイトルのリスク記述を参照してください。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報は、一般に、より広い利用可能な情報から選択される。また，すべての端点の中間分析ではなく，ある端点の中間分析のみを報告することができる.あなたまたは他の人は、私たちが開示すべき重要な情報または他の適切な情報を決定することに同意しないかもしれませんが、私たちが開示しないことを決定したいかなる情報も、最終的には、特定の製品、候補製品、または私たちの業務に関する未来の決定、結論、観点、活動、または他の側面に対して大きな意味を持つと考えられるかもしれません。もし私たちが報告した予備またはバックラインデータが後期、最終的、または実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、UGN-102または任意の他の研究製品候補を獲得し、それを商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しを損なう可能性がある。
われわれの臨床試験や候補製品承認獲得の経験は限られており，それには成功しない可能性がある
ある会社として，臨床試験を行った経験は限られており，1つの候補製品のみが規制部門の承認を得ている。一部は経験不足のため、私たちの臨床試験は私たちが予想していたより多くの時間とより大きなコストを必要とするかもしれない。計画中の臨床試験が時間どおりに開始または終了するかどうかは決定できず，可能であれば。大規模な実験は多くの追加的な財政と管理資源を必要とするだろう。第三者臨床研究者たちは私たちの制御下で作動しない。このような第三者のどんな性能障害も、私たちの候補製品の臨床開発を遅延させたり、規制部門の承認を得たり、私たちの現在または未来の候補製品を商業化したりすることを遅延させたり、潜在的な製品収入を奪い、追加的な損失を招く可能性があります。
UGN-102や私たちが開発している他の候補製品を販売するために規制部門の承認を申請していませんが、このような規制部門の承認を得られなかったり、候補製品を商業化したりすることが遅れている可能性があります。
私たちの候補製品の開発、規制承認と商業化の過程は長く、複雑で、高価で不確定であり、どの段階でも遅延や失敗が発生する可能性がある。薬品の研究、テスト、製造、ラベル、マーケティング、販売と流通はすべてFDAと外国の監督管理機関の広範かつ厳格な監督管理を受けている。これらの条例は具体的な機関によって異なり、管轄範囲によって異なる。我々は、FDAのNDA承認を得るまで、またはこれらの国/地域それぞれの規制機関の必要な承認を得るまで、米国で任意の候補製品を販売することを許可しない。NDA承認あるいは他の同等の監督管理許可を得るためには、当製品の期待適応に対する安全性と有効性を証明するために、FDAあるいは関連外国監督管理機関に非臨床と臨床データを提供しなければならない。
同様の申請をFDAに提出するか、または外国の規制機関に同様の申請を提出することができる前に、各候補製品について第3段階臨床試験、またはキー/登録試験等価物を行わなければならない。セキュリティプロトコルを提出した後、FDAは、出願に含まれる任意のデータに追加的な問題を提起する可能性がある。これらの問題は、情報提供を要求する形で提示される可能性があり、審査問題として“守秘協定”74日間の書簡に現れる可能性もある。私たちは検討中にこのような問題を解決しなければならないが、私たちは私たちの答えがFDAによって受け入れられるかどうか分からない。FDAは私たちの製品候補製品のNDAを承認する前に、対照アームを用いた追加の重要な研究を要求することを含む、より多くの臨床試験を要求することを決定しないことを保証することはできません。
以前の臨床試験は成功したにもかかわらず、3期の臨床試験はよく満足できない結果を生む。また，臨床試験が成功したと信じていても，臨床試験の結果はFDAや外国の監督機関を満足させることができない可能性がある。FDAまたは適用される外国の規制機関は、私たちの臨床試験の1つまたは全部を一時停止するか、または追加の臨床、非臨床、生産、検証、または薬物製品の品質研究を行うことを要求し、私たちが提出する可能性のある任意のNDAまたは同様の外国規制申請を考慮または再検討する前に、これらのデータを提出する可能性がある。これらの追加研究の範囲によると、私たちが提出した任意の申請の承認は大幅に延期されるかもしれないし、そのような計画の終了を招く可能性があり、または私たちが利用できるよりも多くの資源を必要とする可能性がある。
上記のいずれかの結果が発生した場合、私たちは対応する候補製品の規制承認を得ることができず、私たちの業務はそのような候補製品の販売から収入を得ることができないかもしれない。
基金の支出変動 アメリカ食品医薬品局、アメリカ証券取引委員会 他の政府機関は、重要な指導部や他の人員を採用·保持する能力を阻害し、新製品やサービスのタイムリーな開発や商業化を阻止したり、これらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な機能を履行することを他の方法で阻止したりすることができ、これは私たちの業務にマイナスの影響を与える可能性がある。
FDAが新製品を審査·承認する能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法律、法規と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、政府が米国証券取引委員会や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関に提供する資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である。
FDAや他の機関の中断も、新薬が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、食品·薬物管理局や米国証券取引委員会などのいくつかの規制機関は、食品·薬物管理局、米国証券取引委員会、および他の政府従業員を休暇させ、重要な活動を停止しなければならない。政府が長期的に停止すれば、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、将来的に政府の閉店は、適切な資本化と事業継続のために、私たちが公開市場に進出し、必要な資本を得る能力に影響を与える可能性がある。
私たちは私たちの非臨床候補製品の臨床開発を推進し、規制によって承認と商業化することができないかもしれません。*
著者らのいくつかの候補製品は現在非臨床開発段階にあるため、現在非臨床開発に関連するリスクに直面しており、以下の方面と関連するリスクを含む
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十分かつ十分な非臨床安全性と有効性データを適時に生成し、臨床試験の開始を支持する |
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監督部門の許可を得て、どの司法管轄区でもINDの提出と受け入れを含む臨床試験を開始する |
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必要な当事者と臨床試験を行う契約を結ぶ |
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臨床試験に参加するのに十分な数の患者をタイムリーに募集する |
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十分な数量の候補製品を適時に生産し、臨床試験に用いる。 |
これらのリスクと不確実性は著者らが推進しているすべての非臨床プロジェクトに影響し、最近の新冠肺炎の大流行により拡大し、以下に述べる。もし私たちの非臨床候補製品を適時に臨床試験に進めることができなければ、私たちの業務は損害を受けるかもしれない。我々の非臨床候補製品を臨床開発に進めることに成功しても、それらの成功は、本四半期報告および米国証券取引委員会に提出された他の文書に記載されているすべての臨床、規制、および商業リスクの影響を受けるであろう。したがって、私たちは私たちの候補製品を開発し、規制部門の承認を得て、それを商業化したり、相当な収入を生み出すことができるということを保証することはできません。
臨床薬物開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定であり、早期研究と試験の結果は未来の試験結果を予測できない可能性があり、著者らの臨床試験は著者らの候補製品の安全性と有効性を十分に証明できないかもしれない。
臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。私たちの1つ以上の臨床試験は臨床試験中のいつでも失敗する可能性がある。我々が行っていることや将来の臨床試験(あれば)が時間どおりに開始されるかどうか，再設計が必要かどうか，時間どおりに十分な数の患者を募集する必要があるかどうか，あるいは予定通りに完成するかどうかは分からない。臨床試験は様々な原因で遅延、一時停止或いは終了することができ、失敗を含む
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臨床試験の開始または継続を支援するために、十分な非臨床、毒理学または他の体内またはインビトロデータを生成する |
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試験設計に対する監督部門の承認やフィードバックを得て、試験を開始する |
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適切な臨床研究者を特定し、採用し、訓練する |
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予想された契約研究機関(“CRO”)と臨床試験地点と受け入れ可能な条項について合意し、これらのCROと場所が著者らの臨床試験の適切かつ適時な進行に影響を与えるようにした |
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各臨床試験地点で機関審査委員会(“IRB”)の承認を得て維持する |
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適切な患者を確定、募集、募集、維持して試験に参加する |
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十分な数の患者が参加し、試験を完成或いは治療後のフォローアップを行った |
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臨床研究者と臨床試験地点が試験方案を遵守するか、あるいは試験に継続的に参加することを確保する |
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実験中に出現した任意の患者の安全問題を解決する |
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新しいまたは既存の法律または法規とのいかなる衝突も解決する； |
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十分な数の臨床試験ポイントを増加させ |
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臨床試験に必要な候補製品の品質に応じて十分な数の製品を生産すること；または |
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実験を支援するのに十分な資金を集めた。 |
患者の入選は臨床試験のタイミングと成功の1つの重要な要素であり、それは多くの要素の影響を受け、それは患者群の規模と性質、患者と臨床場所の接近程度、試験の資格標準、臨床試験の設計、競争的臨床試験と臨床医師及び患者或いは看護人員が研究している候補薬物の他の利用可能な治療法に対する潜在的な優勢に対する見方を含み、著者らが調査している適応に対して開発或いは許可する可能性のある任意の新薬或いは治療法を含む。
臨床試験がわれわれ，このような試験を行った機関のIRBs，試験のデータ安全モニタリング委員会，FDAあるいは適用された外国規制機関によって一時停止または終了されれば，我々も遅延に遭遇する可能性がある。このような認可機関は、様々な原因のために、関連法規の要求または臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかった；FDAまたは外国の監督機関による臨床試験操作または試験場所の検査は、臨床一時停止の強制実施をもたらす；意外な安全問題または不良副作用；何らかの薬物の使用が有益であることを証明できなかった；政府法規または行政措置の変化、または臨床試験を継続するのに十分な資金が不足していることを含む、我々の1つまたは複数の臨床試験を一時停止または終了する可能性がある。
もし私たちが任意の候補製品の臨床試験を行うか完成することに遅延があれば、私たちの候補製品の商業見通しは損害を受ける可能性があり、これらの候補製品から製品収入を得る能力は延期されるだろう。
また、臨床試験を完成するいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品の開発と承認過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす。このようなどんな状況も私たちの業務と財政状況を深刻に損なうかもしれない。さらに、臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。
Jelmytoまたは私たちの任意の候補製品は、以前の非臨床研究および臨床試験では発見されなかったこと、またはマイトマイシン治療が予想されていなかったこと、またはカテーテル投与手順と一致しない可能性がある副作用を生じる可能性がある。これは、これらの候補製品の市場承認や市場受容度を得ることを阻止したり、このような承認と受け入れを維持したりし、商業化コストを大幅に増加させ、さらには運営を停止させる可能性がある*
ほとんどの医療製品と同じようにジェルミト私たちの候補製品は副作用や有害事象と関係があるかもしれませんが、これらの副作用と有害事象の重症度と頻度は異なるかもしれません。薬物使用に関連する副作用や有害事象ジェルミトまたはUGN-102を含む任意の候補製品は、臨床試験中または製品が商業化されると、そのような副作用または有害事象が、規制部門の承認を得るか、または私たちの候補製品をマーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性があることが任意の時間に観察される可能性がある。これまでの非臨床試験では同情的な使用計画はジェルミト臨床試験と発売後の経験により、著者らは尿管閉塞、尿管狭窄、尿流抑制、皮疹、腰痛、腎臓腫脹、腎臓感染、腎機能障害、血尿、無力、吐き気、腹痛、排尿困難、嘔吐、尿路感染、排尿切迫と尿痛を含むいくつかの不良事件と深刻な不良事件(“SAE”)を観察した。また，実験室で測定した腎臓や造血機能の一過性摂動も観察された。これらの有害事象は既知のマイトマイシンやプログラムに関連する有害事象であり，多くはマイトマイシンタグにマイトマイシンを用いた潜在的な副作用として示されている。しかし、私たちはあなたに保証することはできません。私たちは未来に薬物やプログラムに関連する有害事象やSAEがより多く観察されないし、FDAがそのような事件として決定しないという保証もありません。副作用、例えば毒性やその他の使用ジェルミトあるいは私たちの候補製品は追加の研究を要求したり、開発や販売を停止したりするかもしれませんジェルミト私たちの製品候補や私たちを製品責任訴訟に直面させたり、これは私たちの業務を損なうだろう。
また，我々のUGN−102の2 b期臨床試験に係る患者基盤は，これらの候補薬剤の研究で扱ってきた患者基盤よりも大きく，ジェルミト承認された場合、UGN−102は、臨床試験に参加している患者ではなく、より広範かつ多様な患者集団への薬物の臨床曝露をさらに拡大するであろう。これは、以前に観察または報告されていないこれらの製品による副作用を発見する可能性がある。
FDAと外国規制機関の規定要件は、私たちの製品がこれらの不良事件を引き起こしたり促進したりする可能性があれば、これらの有害事象に関するいくつかの情報を報告しなければならない。私たちが義務を報告する時間は、私たちが不良事件と事件の性質と深刻さを知っている日によって触発されるだろう。私たちは規定された時間範囲内で私たちが知っている有害事象を報告できないかもしれない。私たちはまた、私たちが報告可能な有害事象を認識していることを認識していないかもしれないが、特にそれが有害事象として報告されていない場合、またはそれが意外な有害事象である場合、または私たちの製品を使用する時に直ちに削除される。もし私たちが私たちの報告義務を履行できなかった場合、FDAまたは外国の規制機関は、臨床試験の強制一時停止または停止、市場から承認された薬物の撤回、刑事起訴、民事罰金の適用、または私たちの製品の没収などの行動をとるかもしれない。
さらに、もし私たちの製品または候補製品によって引き起こされる不良医療イベントや副作用が存在することを発見すれば、他のいくつかの潜在的な重大な負の結果を引き起こす可能性がある
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リスクリターンが不足しているか、FDAや外国の規制機関がこのような申請を拒否しているため、私たちの候補製品に機密協定や同様の申請を提出することができません |
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FDAまたは外国の規制機関は、私たちの臨床試験を一時停止または終了するか、または製品の承認を一時停止または撤回する |
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FDAまたは外国規制機関は、箱または他の警告または禁忌症または流通および使用制限のようなラベル宣言を追加することを要求する |
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FDAや外国の規制機関は、手紙のような具体的な通信を医療専門家に送って、私たちの製品に関する新しい安全情報、用量の変化、または他の重要な情報を注意するように要求しています |
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FDAまたは外国規制機関は、安全宣伝を含む影響を受けた製品に関する負の宣伝を発表する |
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私たちはマーケティングや販売促進材料で安全に関する主張をすることに限られています |
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私たちは、追加の非臨床研究または臨床試験を行うために、製品の投与方法を変更するか、または製品の流通または使用を制限または停止することを要求される |
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私たちは起訴され、患者に与えた傷害に責任を負う。 |
これらの事件のいずれも、影響を受けた製品や候補製品に対する市場の受け入れまたは承認を得ることを阻止し、開発または商業化コストを大幅に増加させ、承認された製品を市場から撤回させ、さらには運営を停止させる可能性がある。私たちは、FDAまたは任意の規制機関を満足させるために、任意の製品に関連する有害事象に関連する問題をタイムリーまたは永遠に解決することを保証することはできません。これらの問題は、私たちの業務、将来性、および財務状況を損なう可能性があります。
私たちはJelmytoと私たちの上場承認された候補製品に関する未来の開発と規制の困難に直面するかもしれない。また、私たちは政府法規の制約を受けて、私たちが提案した候補製品をマーケティングするために必要な規制承認を得る際に遅延に遭遇する可能性があります*
私たちは以下に関連するいくつかの上場後の約束の制約を受けていますジェルミトオリンパス第3段階試験に登録された持続完全応答を5年以内に要求したすべての患者に応答持続時間の年間更新を要求することを含む。私たちの現在と未来の候補製品については、臨床試験を完了し、私たちの候補製品に対する任意の規制届出の承認を得ても、FDAまたは適用される外国の規制機関は、追加的に高価な承認後の臨床試験、リスク緩和要求、および監視要求の表現に基づいて承認し、製品の安全性または有効性を監視することが可能であり、これは、収入を減少させたり、費用を増加させることによって私たちに負の影響を与え、承認された候補製品が商業的可能性を持たない可能性がある。長期セキュリティデータの不足は、我々の製品の承認使用をさらに制限する可能性があります(あれば)。
FDAまたは適用される外国規制機関も、私たちが最初に要求したよりも限られた適応または狭い患者集団を有するように、私たちの候補製品を承認することができ、または私たちの候補製品の商業化に成功するために必要または望ましいラベルを承認しないかもしれない。さらに、そのような承認された製品は、製造、ラベル、包装、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進、流通、および記録に関連する要件を含む幅広い規制要件を受けるであろう。
FDAまたは他の適用可能な外国規制機関の規制要件を遵守できない場合、または承認された商業製品、製造業者、または製造プロセスに以前に未知の問題があることが発見された場合、私たちは、行政または司法制裁または他の挫折を受ける可能性がある
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コストの高い新しい製造要件を含む、一時停止またはサービスに制限を加えること |
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規制当局は、処理されるべき申請または申請の追加を承認することを拒否する |
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進行中の臨床試験を一時停止します |
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上場承認の一時停止または撤回 |
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民事または刑事罰または罰金を禁令または適用する |
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製品を差し押さえたり差し押さえたり |
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輸出入を禁止または制限する |
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警告状や無見出しの手紙を出す |
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費用の高い新しい製造要件を含む、一時停止またはサービスに制限を加えること；または |
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規制部門は承認待ちの申請や申請の追加を拒否する。 |
さらに、私たちの業務の様々な側面は、連邦、州、または地方の法律、規則、法規によって制限されており、いずれも時々変化する可能性がある。いかなる規制発展によるコストは時間も高価である可能性があり、管理資源と注意力を分散させる可能性があるため、私たちの業務、財務状況、キャッシュフローと運営結果に不利な影響を与える可能性がある。
もし私たちが開発に成功し、規制部門の非臨床·臨床候補製品の承認を得て商業化しなければ、私たちの業務拡大と戦略目標を達成する能力が損なわれる可能性がある。
FDAの承認を受けたにもかかわらずジェルミト腎杯溶液の場合、低レベルUTUCを治療する成人患者のために、かなりの部分の資源を持続的な臨床試験に投入し、低レベル中等リスクNMIBCの治療のためにUGN-102を許可することを計画しており、私たちの戦略のもう一つの重要な要素は、より多くの治療市場にサービスするために一連の製品を発見、開発、商業化することである。私たちは私たちの内部研究計画を通じてこれをすることを求めていますが、私たちの資源は限られていて、私たちが持っている資源は主に臨床試験に使用され、UGN-102と私たちの既存の他の候補製品の規制承認を求めています。私たちは戦略的協力を模索して新製品を開発したり獲得したりすることもできますが、私たちはこのような関係を築くことに成功しないかもしれません。候補製品を決定する研究計画は、最終的に任意の候補製品が決定されたか否かにかかわらず、大量の技術、財政、人的資源を必要とする。我々の研究計画は当初、潜在的な候補製品の決定に希望を示す可能性があるが、多くの原因で臨床開発のための候補製品を生成できなかった
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使用された研究方法は、潜在的な候補製品を決定することに成功しない可能性がある |
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競争相手は代替製品を開発し、私たちの候補製品を時代遅れや魅力を低下させるかもしれない |
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その後の試験では、候補製品は、有効ではないか、または適用されない規制基準に適合していない可能性があることを示す有害な副作用または他の特徴を有することが証明される可能性がある |
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候補製品は許容可能なコストで商業的に量産できないかもしれないし、全くできないかもしれない |
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候補製品は、患者、医学界、または第三者支払人によって(適用される場合)安全かつ有効であると受け入れられない可能性がある |
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私たちが開発した候補製品の知的財産権や第三者の他の独自の権利は、私たちが特定の市場に入ることを阻止したり、このような参入を経済的に不可能にしたりするかもしれない。 |
もし私たちが他の候補製品の開発と商業化に成功できなければ、私たちの業務と将来の見通しが損なわれる可能性があり、私たちの業務は私たちの候補製品を開発して商業化する際に直面するいかなる問題の影響を受けやすいだろう。
We協力と許可協定が締結され、将来的には入るかもしれません 他の第三者と協力して手配して、私たちの候補製品を開発したり、商業化したりします。もし私たちの協力と許可手配が成功しなければ、私たちはこれらの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれない。
私たちは、第三者との様々なタイプの許可、協力、流通、その他のマーケティングスケジュールを利用して私たちの候補製品を開発し、私たちが承認した候補製品を(あれば)商業化することができます。私たちは現在私たちが実質的だと思うこのような計画に参加していない。私たちがこれらの計画から収入を創出する能力は、私たちの協力者がこれらの計画の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力と努力にかかっているだろう。
私たちが行っているどんな協力も、以下のリスクを含む多くのリスクをもたらす可能性がある
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協力者は彼らがこれらの協力に適用する努力と資源の数と時間を決定する上で大きな裁量権を持っている |
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協力者は期待通りに義務を履行していないかもしれない |
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協力者が開発した候補製品の臨床試験における表現は、薬物承認プロセスを遅延または終了し、候補製品がゴールに成功し、および/またはFDA承認を得ることに成功した場合、私たちは本来獲得する権利がある記念碑的支払いを得るために、安全かつ有効であると判断するのに十分ではないかもしれない |
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協力者による臨床試験は新たな安全問題を引き起こす可能性がある |
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協力者は、市場の承認を得た我々の候補製品を開発および商業化してはならない、または臨床試験結果、協力者の戦略的重点または利用可能な資金の変化または外部要素(例えば、買収)に基づいて、資源を移転したり、競争優先事項を創造したりするために、開発または商業化計画を継続または更新しないことを選択することができる |
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協力者は臨床試験を延期し、臨床試験計画に資金不足を提供し、臨床試験を停止或いは候補製品を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行うことができ、或いは臨床試験候補製品の新しい調合を要求することができる |
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協力者は、競争力のある製品の方が開発に成功する可能性があると考えていること、または私たちよりも経済的に魅力的な条項で商業化できることを前提として、第三者開発と直接または間接的に我々の製品または候補製品と競合する製品を独立して開発または間接的に開発することができる |
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私たちと協力して発見された候補製品は、私たちの協力者によって彼ら自身の候補製品や製品と競争されるかもしれません。これは、協力者が資源を投入して私たちの候補製品を商業化することを停止する可能性があります |
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私たちの1つまたは複数の候補製品にマーケティングおよび流通権利を有し、規制承認を得た協力者は、そのような製品または製品をマーケティングおよび流通するために十分なリソースを投入していない可能性がある |
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特許権、契約解釈、または第一選択の開発過程における相違を含む協力者との相違は、候補製品の研究、開発または商業化の遅延または終了を招く可能性があり、候補製品に対して追加の責任を負うこと、または訴訟または仲裁を引き起こす可能性があり、いずれも管理職の注意および資源を移動させ、時間がかかり、高価である |
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協力者は、私たちの知的財産権を正確に維持したり、守ったりすることができないかもしれないし、何らかの方法で私たちの固有の情報を使用して、それによって訴訟を引き起こし、それによって、私たちの知的財産権または固有の情報を無効にしたり、私たちを潜在的な訴訟に直面させたりすることができる |
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協力者は第三者の知的財産権を侵害する可能性があり、これは私たちを訴訟と潜在的な責任に直面させるかもしれない |
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協力者の便宜のために、協力を終了するかもしれませんが、終了すれば、適用可能な候補製品をさらに開発または商業化するために追加の資金を集める必要があるかもしれません。 |
協力は最も効果的な方法で候補製品の開発や商業化を招くことはないかもしれないし、そうでなければ挑戦に直面する可能性がある。例えば、2020年8月には、アポロ2期試験が主要な終点に達していないことを発表した。この結果は，ボツリヌス菌が尿路上皮に有効に浸透していないためである可能性が示唆された。2021年11月、この計画は終了された。
もし私たちが未来に行ったいかなる材料協力が製品の開発と商業化に成功しなかった場合、あるいは私たちの協力者が私たちとの合意を終了した場合、私たちは未来の研究資金や協力のマイルストーンや印税支払いを受けないかもしれない。もし私たちがこれらの合意に基づいて期待した資金を受け取っていなければ、私たちの候補製品の開発は延期されるかもしれません。私たちは私たちの候補製品を開発するために追加の資源が必要かもしれません。本報告に記載されている製品開発、規制承認、商業化に関するすべてのリスクは、私たちの協力者の活動にも適用されます。
さらに、私たちの契約義務に対する制約の下で、私たちの協力者が業務合併に参加すれば、私たちの許可された候補製品の開発または商業化を弱体化または終了させる可能性があります。もし私たちの協力者が私たちとの合意を終わらせたら、私たちは新しい協力者を引き付けることがもっと難しくなり、ビジネス界と金融界での私たちのイメージが損なわれる可能性があるかもしれない。
私たちは現在、商業用途のためにJelmytoを生産し、UGN-102を生産するために必要ないくつかの原材料、化合物、および構成要素を購入するために、第三者下請けおよび単一ソース供給者と契約を締結している 非臨床研究および臨床試験のUGN−201およびUGN−301の商業的生産は引き続きサポートされ、承認された場合には、UGN−102およびUGN−201の商業的生産がサポートされ、単一療法として承認された場合には、UGN−301の商業的生産がサポートされるか、またはUGN−301を含む任意の承認された製品の商業的生産がサポートされる。製薬製品の製造と契約メーカーとの契約に関する重大なリスクは 単一ソースの供給者ですさらに、私たちの既存の第三者下請けおよび単一ソース供給業者は、私たちの商業化努力によって引き起こされる可能性のある原材料、化合物、および構成要素の日々増加する需要を満たすことができないかもしれません。Jelmyto UGN-102には十分な数がありません UGN-201またはUGN-301、または許容可能なコストでそのような数を得ることができ、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性があります*
私たちは現在、生産に必要ないくつかの化合物と部品を提供する第三者下請け業者とサプライヤーに依存していますジェルミト商業用途のために、UGN-102、UGN-201、およびUGN-301は、我々の非臨床研究および臨床試験のために使用され、規制によって承認された私たちの任意の候補薬剤は、商業用途のために第三者下請けおよびサプライヤーに依存すると予想される。私たちは現在Teva製薬工業有限会社(“Teva”)に私たちのマイトマイシン活性薬物成分(“API”)の単一由来供給者として依存しているジェルミトUGN-102です我々の契約に含まれるマイトマイシンとゲルの単一供給業者としてCenexi-実験室Thissen S.A.とIsotopia分子イメージング有限会社に依存していますジェルミトUGN-102です我々は、現在、単一ソース供給者がミキノモートのUGN-201およびZalifrelimabを提供するUGN-301に依存している。候補製品を生産するための原材料のサプライヤー数が限られているため、生産に必要な材料の生産が中断される可能性があるため、代替サプライヤーを招聘する必要があるかもしれないジェルミト商業販売および私たちの臨床試験および後続の商業販売のための候補製品(承認された場合)。合理的な条件でサプライヤーを雇うことができても、私たちはサプライチェーンで遅延やコスト増加に直面する可能性があり、これは危険にさらされる可能性がありますジェルミトUGN-102の開発です私たちは原材料の供給に対して何の統制権もない。もし私たちまたは私たちのサプライヤーと製造業者が受け入れ可能な条件、十分な品質レベル、またはこれらの原材料を十分な量で購入できない場合(もしあれば)、私たちの候補製品または未来の候補製品の開発と商業化は延期され、あるいは供給不足が発生し、これは私たちの候補製品の開発目標を達成したり、販売から出発したりすることを損なうだろうジェルミト他の承認された製品でもあります
私たちは引き続きこれらまたは他の下請け業者とサプライヤーに依存して、私たちの商業需要を支持したいですジェルミトFDAまたは外国規制機関が上場を許可した場合、UGN-102または当社の任意の他の候補製品となる。私たちはまた、当社の特許医薬製品、または最終的なマイトマイシン製剤を製造するために第三者メーカーに依存しており、これは私たちの臨床試験および商業的需要に必要である。私たちは引き続き第三者に依存してマイトマイシン原料薬を製造する予定ですジェルミトUGN-102およびUGN-301、UGN-201のためのイミダキノモートおよびUGN-301のためのザリミモノクロナル抗体、ならびに我々の候補製品および非臨床研究および臨床試験のための原材料、化合物および成分を製造するための。
私たちがビジネスサプライヤーとして承認されてもジェルミトある会社として、薬品の商業供給における経験は限られており、マイトマイシンを含む薬品の商業サプライヤーとしては、決して成功しないかもしれない。また、コスト超過、意外な遅延、設備故障、物流故障、労働力不足、自然災害、電力故障、生産故障或いは製品リコール、及び多くの他の要素は私たちの販売戦略の期待的な利益を実現することを阻害し、私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性がある。さらに私たちはビジネスでジェルミトさらに拡張する必要があり、このような商業規模の供給能力を構築するには追加の投資が必要であり、時間がかかり、労働力不足による監督管理要求の遵守、あるいは必要な監督管理の承認を得ることを含む遅延を受ける可能性がある。さらに私たちの基礎の上でジェルミト商業供給能力のコストは今予想しているより高いかもしれません。遅延や問題は私たちに十分な数を提供するかもしれませんジェルミト私たちが行っているビジネス発表と商業化を支援していますジェルミトそして私たちの財務状況です
私たちは現在12ヶ月以上のマイトマイシン原料薬および/またはジェルミト計画的に私たちの商業と臨床運営を継続するために、私たちは今後数年でこのような遅延やコストに直面する可能性があり、これは新冠肺炎の大流行の持続時間とさらなる中断が発生するかどうかに依存する。2022年の計画生産運営のために十分な数のマイトマイシン原料薬があると信じているが、いくつかのコンポーネントの長期供給中断は、商業化活動や計画された臨床試験を行う能力に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちの材料または完成品サプライチェーンまたは流通チェーンのいずれかの第三者が持続的な新冠肺炎疫病による制限の悪影響を受けた場合、人員不足、生産減速、配送システムの中断を含み、私たちのサプライチェーンは中断され、それによって私たちの製造と流通能力を制限する可能性があるジェルミト商業販売と私たちの臨床試験と研究開発運営のための候補製品です。
また将来規制が承認される候補品の商業化生産を始める前にジェルミト第三者工場でも、私たち自身の工場でも、一度設立されると、米国でこのような製品を販売するために、FDAの製造プロセスや施設の監督管理の承認を得なければなりません。このような製品を欧州連合で販売するためには、欧州連合の規制当局の製造許可も得なければならない。承認を得るためには、これらの製造施設のすべてのプロセス、方法、および設備がcGMPに適合することを保証し、サプライヤー、契約実験室、サプライヤーを広範に監査する必要があります。もし任意のサプライヤー、契約実験室、またはサプライヤーがcGMPに適合していないことが発見された場合、私たちがこれらの第三者と協力して違反を是正したり、適切な代替サプライヤーを探したりすると、製造過程で遅延や中断に遭遇する可能性がある。CGMPは製造過程の品質管理およびファイルポリシーとプログラムの管理を要求する.CGMPを遵守するためには，製品が適用される規格や他の要求に適合することを確保するために，生産，記録保存，品質管理に時間，金銭，労力をかける義務がある。もし私たちがこれらの要求を遵守できなかったら、私たちは可能な規制行動を受け、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の販売を禁止されるかもしれない。
私たちの第三者下請けとサプライヤーへの持続的な依存は、第三者の法規遵守性と品質保証に依存すること、第三者が製造または供給協定に違反する可能性があること、および第三者が私たちにとってコストが高いか不便なときに合意を終了または更新しないことを含む多くのリスクをもたらす。さらに、第三者下請け業者およびサプライヤーは、cGMPまたは品質システム法規(“QSR”)または米国以外の同様の法規要件を遵守できない可能性がある。このようなリスクが発生した場合、十分な品質基準および生産能力を有する代替下請け業者またはサプライヤーを許容可能な条項でタイムリーに保持することができない可能性があり、これは、承認された場合、私たちの臨床試験またはオンラインまたは研究候補製品の製造および商業販売を中断および遅延させる可能性がある。
私たちの第三者下請け業者とサプライヤーが適用された法規を遵守できなかったことは、罰金、禁止、民事処罰、遅延、一時停止または承認の撤回、許可証の取り消し、製品の差し押さえまたはリコール、運営制限、刑事起訴を含む私たちへの制裁を招く可能性があり、いずれも可能ですジェルミトUGN-102、または私たちが開発する可能性のある任意の他の候補製品。供給を拒否したり供給を中断したりする部品はジェルミトUGN-102、または私たちが開発する可能性のある任意の他の候補製品は、私たちの臨床開発または商業化努力を延期、阻止または損害する可能性があります。
私たちは生産に対して単一ソースの供給者を使用していますRTGel組み合わせて使用する製品、尿管カテーテル、注射器ジェルミトそれは.尿管カテーテルと注射器は尿管注射の一部として使用されているジェルミトそれは.私たちはいくつかのコンポーネントに関する第2のソース供給者の状況を評価していますジェルミト第2の源と将来的に収入コストを低減する可能性があることを確保する手段として、これらの対話が進められている。しかし、私たちは私たちがタイムリーで、優遇的な条件で、またはこれらの重要な部品のいかなる第2のソース供給者も保証できないという保証はない。
私たちは第三者輸送によって材料を私たちの工場に輸送し、製品を私たちの顧客に輸送します。輸送事業者は、極端な天気条件、自然災害、停止、人員不足と運営危険、州間と国際輸送要求などの様々なリスクに直面している。また，輸送事業者は新冠肺炎の流行や関連運航危機や滞貨の影響を受けており，輸送コストの増加やサプライチェーンの中断を招き，将来の運営に影響を与える可能性がある。
もし私たちが輸送問題に遭遇した場合、あるいはこれらのサービスのコストが他に大きな変化があったら、有効な代替案とタイムリーな手段を手配して材料を獲得したり、製品を顧客に輸送することができないかもしれません。私たちはこのような材料、輸送製品、または十分な緩衝在庫を得ることができず、私たちの業務、財務状況、運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはより多くの流通業者やサプライヤーと協定を締結する必要があるかもしれないが、私たちが商業的に合理的な条項や根本的にそうすることを保証できないという保証はない。もし私たちが必要な時に私たちの専門流通業者やサプライヤーネットワークを維持し、拡大することができなければ、私たちは臨床開発や商業化努力において大きなリスクに直面するだろう。
国際司法管轄区でマーケティング承認を得ることができない場合、承認された製品Jelmytoと私たちの候補製品は海外で販売できなくなります。*
EUや他の管轄地域で私たちの製品をマーケティングして販売するためには、私たちまたは私たちの第三者パートナーは単独のマーケティング承認を得て、多くの異なる法規要件を遵守しなければなりません。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の規制承認プロセスには、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれる。また、米国以外の多くの国では、製品がその国で商業化される前に、精算承認を受けなければならないことが求められている。もしあれば、私たちはアメリカ以外の規制機関から直ちに承認されないかもしれない。FDAの承認は、他国又は管轄区域の規制機関の承認を確保するものではなく、米国以外の1つの規制機関の承認も、他の国又は司法管区の規制機関又はFDAの承認を確保することができない。マーケティング承認を提出できないかもしれませんし、どの特定の市場でも私たちの候補製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれません。例えば、新オパーム株式会社(“新オパーム”)と独占ライセンス契約を締結しており、この協定によると、新オパームは先頭に立って規制機関の対を求めているジェルミトイスラエルでは。新オパームは2021年6月に規制承認手続きを開始した。オリンパスの第3段階試験の結果は提出を支持していますが、保証できませんジェルミト私たちが予想していた時間枠内でイスラエルで発売されることが承認されるだろう。たとえそうであってもジェルミトこの薬はイスラエルでの発売が承認されたにもかかわらず、商業成功に必要な医師の広範な採用と使用および市場の承認を得ることは保証されない。
私たちは私たちの候補製品の臨床試験を助けるために第三者とコンサルタントに依存している。これらの第三者またはコンサルタントがその契約義務の履行に成功しなかった場合、または予期された最終期限内に完了できなかった場合、私たちは、規制部門の承認を得ることができないか、またはUGN-102または私たちの任意の他の候補製品を商業化することができない可能性がある
私たちは独立して多くの非臨床研究や臨床試験を行うことができない。著者らは医療機関、臨床研究者、契約実験室とその他の第三者、例えばCROによって著者らの候補製品に対して臨床試験を行った。第三者は著者らの臨床試験及びその後のデータ収集と分析において重要な役割を果たしている。これらの第三者は私たちの従業員ではなく、私たちの合意に基づいて私たちに提供される救済措置を除いて、このような第三者が私たちの臨床試験の資源数や時間に投入される能力が限られているように制御します。過去15年間に非筋浸潤性尿路上皮癌を治療する薬物開発が限られているため、著者らあるいはいかなる第三者臨床研究者、CROおよび/またはカウンセラーは著者らの目標適応に対する臨床試験の豊富な経験を持つ可能性は低い。もし私たちのCROまたは私たちが臨床試験を管理し、行う任意の他の第三者がその契約義務または義務を成功裏に履行できなかった場合、または予想された締め切りを満たすことができなかった場合、彼らが交換する必要がある場合、または彼らが得た臨床データの品質または正確性が、私たちの臨床規程、規制要件または他の理由を遵守できなかったことによって影響を受け、または彼らが他の基準を満たしていない方法で実行された場合、私たちの臨床試験は延長、遅延、一時停止または終了される可能性があり、UGN-102または私たちの任意の他の候補製品の開発を完了し、規制部門の承認を得たり、商業化に成功したりすることができないかもしれない。
私たちと私たちが依存する第三者は、世界各地の規制機関が臨床開発中の製品に対して実行する法規とガイドラインである良好な臨床実践(“GCP”)法規を遵守しなければならない。監督管理機関は臨床試験スポンサー、主要研究者と臨床試験地点の定期検査を通じてこれらのGCP規定を実行する。もし私たちまたは私たちの第三者が適用されたGCP規定を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと思われる可能性があり、私たちのマーケティング申請の提出が延期される可能性があり、あるいは監督機関は私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。検査後、監督機関は私たちの任意の臨床試験が適用されるGCP法規に適合しているか、あるいは遵守することを確認することを保証することはできません。また，われわれの臨床試験は現行のGMP法規により生産された材料を用いて行わなければならず，これらの法規は規制機関によって施行されている。私たちがこれらの規定を遵守しないことは、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれないが、これは規制部門の承認過程を遅らせるだろう。さらに、私たちのCRO、臨床調査者、または他の第三者が連邦または州詐欺および乱用または虚偽クレーム法律法規、医療プライバシーおよび安全法律、ならびに賄賂および反腐敗法律に違反した場合、私たちの業務は影響を受ける可能性がある。
われわれの臨床試験を効率的かつ効率的に行うためには，われわれのCROと他の第三者は相互にコミュニケーションと協調しなければならない。さらに、我々のCROおよび他の第三者も他の商業エンティティと関係がある可能性があり、その中のいくつかは私たちと競争する可能性がある。場合によっては、当社のCROおよび他の第三者は、30日前に通知された場合に、当社との合意を終了することができます。もし私たちのCROまたは私たちの臨床試験を行う他の第三者がその契約義務または義務を履行していない場合、停止に遭遇した場合、予想される締め切り前に仕事を完了しなかった場合、私たちとの合意を終了したり、交換する必要があった場合、または私たちの臨床試験手順またはGCPを遵守できなかったため、または任意の他の理由で、彼らが取得した臨床データの品質または正確性が影響を受けた場合、または任意の他の理由で、追加の臨床試験を行う必要がある場合、またはCRO、臨床研究者または他の第三者と新しい手配を達成する必要があるかもしれない。私たちは商業的に合理的な条項で他のCRO、臨床研究者、または他の第三者と合意できないかもしれない。CRO、臨床研究者、または他の第三者の交換または増加は大量のコストに関連し、大量の管理時間と重点を必要とする可能性がある。しかも、新しいCROが仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じる可能性があり，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に影響する可能性がある。我々はCRO、臨床研究者とその他の第三者との関係を慎重に処理しているが、私たちが未来にこのような挑戦や遅延に遭遇しないことを保証することはできず、これらの遅延或いは挑戦が私たちの業務、将来性、財務状況或いは運営結果に負の影響を与えないことを保証することはできない。
将来的に技術や候補製品を買収できれば、様々なコストが発生する可能性があり、統合困難に遭遇する可能性があり、他のリスクに遭遇する可能性があり、私たちの業務と運営結果を損なう可能性があります。
将来、私たちはもっと多くの候補製品と技術を買収することができるかもしれない。私たちが許可または取得した任意の候補製品または技術は、商業販売の前に、広範な非臨床的または臨床的試験、または両方を含み、FDAおよび適用される外国の規制機関(ある場合)の承認を得ることを含む追加の開発作業を必要とする可能性がある。すべての候補製品は薬品開発固有の失敗リスクが発生しやすく、候補製品や許可内技術に基づいて開発された製品は十分な安全かつ有効であることが証明されず、監督管理機関の承認を得ることができない可能性がある。我々が許可した候補製品や技術に関する知的財産権が不十分であれば，資源をかけて開発した後でも，影響を受けた製品を商業化できない可能性がある.さらに、私たちは、取得されたまたは許可された技術に基づいて開発された任意の候補製品を経済的に製造または成功的に商業化することができず、そのような製品は広く受け入れられないか、または市場で競争力がない可能性がある。さらに、任意の新しい買収を統合した可能性のある候補製品は高価で時間がかかるかもしれない。私たちの業務戦略のこれらの側面を効果的に管理できなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります。
私たちは私たちの組織の規模を拡大し続ける必要があるだろう。私たちが成長を効果的に管理できなければ、私たちの業務は中断される可能性があります。*
2022年9月30日現在、私たちは195人の従業員を持っており、そのうち40人はイスラエルにいて、155人はアメリカにいます。承認されれば、私たちの開発、品質、管理、運営、財務、マーケティング、販売、その他の資源を拡大して、私たちの運営と臨床試験を管理し、私たちの開発活動を継続し、私たちの候補製品を商業化する必要があります。私たちの既存の管理、人員、システム、そして施設は未来の成長を支援するのに十分ではないかもしれない。私たちは拡張戦略を効果的に実行する必要があります
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臨床試験を効率的に管理しています |
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より多くの従業員を決定し、採用し、維持し、激励し、統合する |
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私たちの内部開発を効果的に管理しながら、第三者に対する契約義務を履行し、 |
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私たちの業務、財務、管理制御、報告システム、そして手続きを引き続き改善します。 |
私たちの開発努力の拡大と私たちのビジネス能力の構築と発展を通じて、私たちが行っていることを支援することを含む、私たちの組織としての発展に伴い、ジェルミト私たちは、私たちの成長と転換を適切に管理し、指導し、ビジネス段階の会社にするために、私たちの組織への適切な変化を評価し、実施することが可能です。私たちの限られた財力と大企業の限られた経験を管理するため、私たちは私たちの業務の拡張や採用やより多くの合格者を効率的に管理することができないかもしれません。また、行われている新冠肺炎の流行は求人と訓練をより困難にする可能性がある。私たちの業務の実体拡張は巨大なコストを招き、私たちの管理と業務発展資源を移転する可能性があります。もし私たちが組織の拡張や他の大きな変化を管理できなければ、私たちの開発、商業化、戦略目標の実行を延期したり、私たちの運営を混乱させたりする可能性があります。もし私たちが私たちが承認した製品や規制の承認を受ける可能性のある候補製品を商業化することに成功できなければ、私たち自身も1つ以上の第三者と協力することによっても、私たちの収入は影響を受け、私たちは大きな追加的な損失を受けることになります。
私たちに製品責任訴訟を提起すれば、私たちは重大な責任を負い、私たちが開発した他の任意の製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。
私たちの候補製品の臨床試験のため、私たちは固有の製品責任リスクに直面していますジェルミト市場で承認された研究製品候補もあります例えば、私たちが開発したすべての製品が製品テスト、製造、マーケティング、または販売中にダメージを与えたり、不適切なことが発見されたと言われた場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任と保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。もし私たちが製品責任クレームで自分を弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招いたり、私たちの製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
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減ったそうだジェルミト私たちが開発した研究候補品は |
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私たちの名声とメディアの深刻な否定的な関心を損なう |
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臨床試験参加者が脱退したり臨床試験が中止されたり |
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関連訴訟の弁護費用は、弁護が成功しても、一部の費用しか回収できない可能性がある |
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経営陣の時間と資源を移転する |
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実験参加者や患者に多額の報酬を与え |
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調査、製品リコール、撤回またはラベル、マーケティングまたは販売促進制限を規制する |
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収入損失 |
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利用可能な保険と私たちの資本資源を全部使います |
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私たちが開発したどんな製品も商業化することはできない。 |
潜在的な製品責任クレームを防止するために、許容可能なコストと保証範囲で十分な製品責任保険を得ることができず、開発可能な製品の商業化を阻止または阻害する可能性がある。われわれが現在保険を受けている一般臨床試験製品責任保険の金額は，われわれが行っている臨床計画の範囲をカバーするのに十分であると考えられる。私たちはこのような保険を受けますが、私たちに対するいかなるクレームも、裁判所の判決や和解の金額が私たちの保険の全部または一部の保険範囲内ではないか、あるいは私たちの保険範囲を超えてしまう可能性があります。私たちの保険証書にも各種の損害賠償額と免責額があります。私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれませんが、私たちは保険範囲がありません。私たちは裁判所によって裁決されたり、和解合意で交渉された私たちの保険範囲の制限を超えたり、私たちの保険カバー範囲内にない金額を支払わなければなりません。私たちはこれらの金額を支払うために十分な資本を得ることができないか、または十分な資本を得ることができないかもしれません。さらに、将来的には、私たちが損失から守るために、合理的なコストや十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。上場承認を得た結果としてジェルミト私たちは保険を拡大しましたジェルミトしかし、私たちは商業的に合理的な条項でこの責任保険を受け続けることができないかもしれないし、この保険は私たちのリスクをカバーするのに十分ではないかもしれない。さらに、UGN-102または任意の他の候補製品の販売の承認を得た場合、UGN-102または任意の他の承認された製品の商業化を含むために、私たちの保険カバー範囲をさらに拡大するつもりであるが、私たちは商業的に合理的な条項でこのような追加の責任保険を得ることができないかもしれない
もし私たちが高級管理者とキーパーソンを引き付けることができなければ、私たちは私たちの候補製品の開発に成功し、臨床試験を行い、私たちが開発したいかなる製品を商業化することができないかもしれない。
私たちの成功はある程度私たちが引き続き高い素質の管理、臨床、科学とその他の人員の能力を吸引、維持と激励する能力にかかっている。私たちは私たちの未来の成功が私たちの上級管理職のメンバーと私たちのベテラン科学者と私たちの管理チームの他のメンバーの貢献に強く依存していると信じている。これらの人のいずれもサービスを失っても、私たちの製品パイプラインの成功開発、私たちが計画した臨床試験の完成、あるいは私たちの候補製品の商業化を遅延または阻止する可能性があります。
私たちは合格従業員を誘致し、維持する上で歴史的に独特の困難を経験していないにもかかわらず、私たちは将来このような問題に直面するかもしれない。例えば，製薬分野では適格人材に対する競争が非常に激しく，我々の業界に必要なスキルや経験を持つ個人数が限られているからである。私たちが臨床開発と商業活動を拡大するにつれて、私たちはもっと多くの人員を募集する必要があるだろう。私たちは受け入れ可能な条件で良質な人材を吸引し、維持することができず、甚だしきに至っては人材を誘致と維持することができないかもしれない。さらに、もし私たちが競争相手から人員を雇用すれば、私たちは彼らが不当に要求されたり、彼らが独自または他の機密情報を漏らしたり、彼らの元雇用主が彼らの研究成果を持っているという告発を受けるかもしれない。
もし私たちのセキュリティ措置が破壊された場合、あるいは私たちの情報技術システムやサプライヤーの情報技術システムと他の関連第三者が故障したり、セキュリティ事件、データ損失や漏れ、その他の中断を受けたりすることは、私たちの薬物開発計画が実質的に破壊され、私たちの業務に関連する敏感な情報を危険にさらし、私たちの名声を傷つけ、私たちの違反通知義務をトリガし、私たちが重要な情報にアクセスすることを阻止し、私たちを責任または他の私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります*
私たちの通常のビジネスプロセスでは、個人データ(健康情報を含む)、知的財産権、ビジネス秘密、および私たちまたは他の当事者が所有または制御する独自の商業情報(総称して敏感な情報)を含む独自、機密および敏感な情報を収集、処理、格納することができる。私たちは、アクセス権限を失うリスク、不適切な使用または開示、不適切な修正、および敏感な情報の制御を十分に監視、監査、修正できないリスクを含む、これらの敏感な情報のセキュリティ、セキュリティ、完全性、および可用性を保護することに関連するいくつかのリスクに直面している。このリスクは私たちの運営とデータ処理要素を処理する第三者サービスプロバイダに伸びている。
私たち、私たちのCROおよび私たちが依存する他の請負業者、コンサルタント、第三者サプライヤー、および他の第三者は、情報技術、電気通信システム、およびデータ処理に依存して、人的資源、財務報告および制御、コンプライアンスおよび他のインフラ事業を処理するシステムのような当社の業務の重要な要素を実現します。セキュリティ対策が実装されているにもかかわらず、これらの情報技術システムは、故障、サービス中断、システム障害、自然災害、火災、テロ、戦争、電気通信および電気故障、ならびに私たちの人員、第三者サプライヤー、請負業者、コンサルタント、業務パートナーまたは第三者の不注意または故意の行為、または悪意のある第三者のネットワーク攻撃(マルウェアの配備、サービス拒否攻撃、社会工学および他の手段がサービスの信頼性に影響を与え、情報の機密性、完全性および利用可能性を脅かすことを含む)によって発生するセキュリティイベントが発生しやすい可能性があり、これは、私たちの情報技術、電気通信システム、およびデータを脅かす可能性がある。または我々の第三者サプライヤーおよび他の請負業者およびコンサルタントの情報、またはデータ漏洩を招く。世界各地からの未遂攻撃および侵入の数、強度および複雑さの増加に伴い、セキュリティイベントまたは中断が発生するリスクは一般的に増加し、特に信頼されている内部者の意外な行為または不注意、ネットワーク攻撃またはネットワーク侵入による。さらに、一部の行為者は、地政学的理由で軍事衝突と防御活動を組み合わせた民族国家行為者を含むが、これらに限定されないネットワーク攻撃に従事し、継続することが予想される。
恐喝ソフトウェア攻撃はますます一般的かつ深刻になっており、私たちの運営の深刻な中断、遅延または中断、臨床試験中断、データ(臨床試験に関連するデータを含む)の損失、収入損失、データまたはシステムの回復の巨額の追加費用、名声損失、および資金移転を招く可能性がある。恐喝ソフトウェア攻撃が財務、運営、および名声に与える影響を軽減するために、恐喝ソフトウェア攻撃被害者は、支払い要求を提出することをより望むかもしれないが、もし私たちがそのような攻撃の被害者になった場合、私たちはそうしたくないか、またはそうできないかもしれない(例えば、適用される法律または法規がそのような支払いを禁止することを含む)。同様に、サプライチェーン攻撃の頻度と深刻さも増加しており、私たちは、私たちのサプライチェーン内の第三者およびインフラが被害を受けていないこと、またはそれらが私たちのシステムとネットワークまたは私たちをサポートする第三者のシステムまたはネットワークを破壊または中断させる可能性のある利用可能な欠陥やエラーを含まないという保証はありません。新冠肺炎疫病と私たちの遠隔従業員も私たちの情報技術システムとデータに対してより大きなリスクを構成しています。私たちはより多くの従業員が家で働いて、私たちのオフィス以外のネットワーク接続を利用しているからです。さらに、将来的または過去のビジネス取引(例えば、買収または統合)は、我々のシステムがエンティティのシステムおよび技術に存在する脆弱性を買収または統合する負の影響を受ける可能性があるので、より多くのネットワークセキュリティリスクおよび脆弱性に直面する可能性がある。
我々はすでにセキュリティ事件を防ぐためのセキュリティ対策を実施しているが，これらの措置が有効である保証はない.我々は将来，我々の情報技術システムにおける脆弱性を発見できないかもしれないが，これらの脅威や技術は常に変化し，性質はしばしば複雑であり，セキュリティ事件発生後に検出される可能性がある.私たちは私たちの情報技術システムにおける脆弱性を認識し解決しようと努力しているにもかかわらず、私たちの努力は成功しないかもしれない。さらに、私たちはこのような決定された抜け穴を解決するための救済措置を制定して配置することに遅延があるかもしれない。
また，適用されるデータプライバシーやセキュリティ義務は，セキュリティイベントを関係者に通知することを要求する可能性がある.このような開示は費用が高く、そのような要求を開示または遵守しないことは悪い結果をもたらすかもしれない。もし私たち(または私たちが依存している第三者)がセキュリティ事件を経験したり、セキュリティ事件を経験したと思われたりすれば、私たちは悪い結果を経験するかもしれない。これらの結果は、政府の法執行行動(例えば、調査、罰金、処罰、監査および検査)、追加の報告要件および/または監視、敏感な情報(個人データを含む)の処理への制限、訴訟(カテゴリクレームを含む)、賠償義務、負の宣伝、名声損害、通貨資金移転、私たちの業務中断(データ利用可能性を含む)、財務損失、および他の同様の損害を含む可能性がある。例えば、私たちの情報技術または電気通信システムまたは当社の第三者サービスプロバイダが使用するシステムの故障または深刻な停止は、私たちの運営を深刻に中断させる可能性があり、私たちの臨床試験、テスト、または研究開発活動を阻止し、私たちの管理業務の管理面を阻止することを含む、敏感な情報の機密性、完全性、および可用性に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、完成した、進行中、あるいは計画中の臨床試験における臨床試験データの損失は、私たちの監督管理の承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。任意の中断またはセキュリティイベントは、私たちのデータまたはアプリケーションの損失または破損をもたらし、または機密または固有の情報を不適切に開示します, 私たちは責任を招くかもしれないし、私たちの候補製品のさらなる開発は延期されるかもしれない。我々の第三者サプライヤーおよび他の請負業者の情報技術システムが中断またはセキュリティイベントの影響を受ける場合、私たちは、このような第三者に対して十分な追跡権がない可能性があり、このようなイベントの影響を軽減するために大量のリソースをかけ、将来のこのようなイベントの発生を防止するための保護措置を策定して実施しなければならない可能性がある。
私たちの契約には責任制限が含まれていないかもしれませんが、あっても、私たちの契約における責任制限は、私たちのデータプライバシーとセキュリティ義務に関連する責任、損害、またはクレームから私たちを保護するのに十分である保証はありません。私たちの保険範囲が私たちのプライバシーと安全慣行によって生じる責任から私たちを保護または軽減するのに十分か、または私たちを保護するのに十分かどうかは確認できません。私たちはこのような保険が商業的に合理的な条項や根本的に存在しない、あるいはそのような保険が未来のクレームを支払うと判断することはできません。
適用された雇用法によると、私たちは競争しない協約を実行できないかもしれない。
私たちは通常、雇用協定の一部として従業員とeスポーツ禁止協定を締結する。これらの協定は一般的に私たちの従業員を禁止し、もし彼らが私たちのために働くのをやめたら、限られた時間内に私たちと直接競争したり、私たちの競争相手や顧客のために働いたりする。私たちは私たちの従業員が働いている管轄区の法律に基づいてこれらの合意を実行することができないかもしれませんし、私たちの競争相手が私たちの従業員やコンサルタントが私たちの仕事中に開発した専門知識を制限することは難しいかもしれません。
例えば、イスラエル労働裁判所は、元従業員の競争的活動が雇用主の限られた数の物質的利益のうちの1つを損なうことを証明しなければならない元従業員の競業禁止承諾を強制的に実行することを求める雇用主を求めなければならない。これらの利益は、会社の商業秘密または他の知的財産権を保護するように、企業の商業秘密または他の知的財産権を保護するように裁判所によって確認されている。
私たちの従業員、独立請負業者、臨床研究者、CRO、コンサルタントとサプライヤーは監督基準と要求を守らないこと、およびインサイダー取引を含む不当な行為或いはその他の不当な活動に従事する可能性がある。
私たちは、従業員、独立請負業者、臨床研究者、CRO、コンサルタント、およびサプライヤーが詐欺行為または他の不正活動に従事する可能性があるリスクに直面しています。これらの当事者の不正行為は、実際、完全かつ正確な情報をFDAに報告することを要求する法律、製造基準、連邦、州および外国の医療詐欺および乱用法律、重大な非公開情報を有する場合に、私たちの普通株を購入または販売すること、または財務情報またはデータを正確に報告することを要求する法律を含む、故意、無謀および/または不注意な行為、契約違反、またはFDA法規に違反する他の不正活動を含む可能性がある。
具体的には、医療業界の研究、販売、マーケティング、教育およびその他の商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、および他の乱用行為を防止するための広範な法律によって制限されている。これらの法律は、幅広い価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ、および他のビジネススケジュールを制限または禁止することができます。これらの法的制約を受けた活動には、臨床試験中に得られた情報の不適切な使用も含まれており、これは規制制裁と私たちの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちは会社の道徳と行動基準とコンプライアンス計画を採択しましたが、従業員や他の第三者の不正行為を常に識別して阻止することができるわけではありません。私たちがこのような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御できないか、あるいはこのような法律を遵守できないことによる政府の調査や他の行動や訴訟の影響から私たちを保護することができない可能性があります。もし私たちにこのような訴訟を提起すれば、私たちが自分の権利を弁護したり、維持したりすることに成功しても、これらの行動は私たちの業務に大きな影響を与える可能性がある。このような法律に違反することは、重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、追加の報告要求および監督を含むが、これらの法律を遵守しない疑惑を解決するために、会社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けた場合、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療保健計画から除外される可能性があり、契約損害、名声損害、利益減少および将来の収益減少、および私たちの業務縮小を含む多くの処罰を受けることになる, いずれも私たちの業務運営能力と運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります.
ほとんどの州にもこれらの連邦法律のような法規や法規があり、民間保険会社が精算する薬品やサービスなどの項目に適用される可能性がある。私たちおよび/または私たちの未来のパートナーは、これらの連邦と州の法律のいずれかに違反するために、行政、民事、および刑事制裁を受ける可能性がある。これらの法律によると，製薬や他の医療保健会社は，処方医に無料旅行，無料商品，不正な相談費や贈与，その他の金銭的利益を提供し，価格設定サービスに上昇した平均卸売価格を報告し，連邦計画が販売率を設定するために使用する，ラベル外販売促進に従事する，医療補助フィードバック計画に過大な最適価格情報を提出し，医療補助返却点の責任を減少させるなど，様々な販売促進やマーケティング活動で起訴されている。我々の内部運営と将来の第三者の業務配置が適用される医療法律や法規に適合することを確保することは、多くのコストに及ぶ。政府当局は、私たちの業務行為が現在または未来に適合していないと結論するかもしれないが、詐欺や乱用や他の医療法律や法規の適用に関連する現行または将来の法規、機関指導または判例法は、私たちの業務行為に大きな影響を与える可能性がある。
私たちの業務は危険材料の使用に関連しており、私たちと私たちの第三者製造業者とサプライヤーは環境法律と法規を守らなければなりません。これは高価かもしれませんし、私たちの業務方式を制限しています
私たちの研究開発活動と私たちの第三者下請けとサプライヤーの活動は、マイトマイシン、私たちの候補製品の重要な成分、および他の危険化合物を含む、私たちが持っている危険材料の制御貯蔵、使用、輸送と処置に関する。私たちと私たちの製造業者とサプライヤーはこれらの危険材料の使用、製造、貯蔵、運搬と処分に関する法律法規を守らなければならない。私たちが努力したにもかかわらず、私たちは汚染の危険を除去することができない。これは，我々の商業化努力や事業運営中断，環境破壊による高価な清掃，およびこれらの材料や指定廃棄物の使用，貯蔵，処理，処分の適用法律や規制の責任を管理する可能性がある。私たちおよび私たちの下請け業者とサプライヤーがこれらの材料を処理して処理する際に使用するセキュリティ手順は全体的にこれらの法律法規に規定された基準に適合していると信じているが、状況が確かにそうであることは保証できず、これらの材料の意外な汚染や傷害のリスクを除去することもできない。この場合、私たちはそれによって生じるいかなる損害に対しても責任を負うことができ、このような責任は私たちの資源範囲を超える可能性があり、州、連邦、または他の適用機関は私たちのいくつかの材料の使用を制限し、私たちの業務運営を中断するかもしれない。
また，環境法律法規は複雑で変化が頻繁であり，より厳しくなる傾向にある。私たちはこのような変化の影響を予測することもできないし、私たちの未来のコンプライアンス状況を決定することもできない。
アメリカ間の為替レートの変動。 ドルと新しいイスラエルのシェケルは私たちの収入に否定的な影響を及ぼすかもしれない
ドルは私たちの機能通貨と報告通貨です。しかし、私たちの運営費の大部分は新イスラエルシェケル(“新イスラエルシェケル”)で発生し、新イスラエルシェケルはイスラエル列国の合法的な通貨である。したがって、私たちは新しいシェケルのドル高のリスクに直面しているか、あるいは新しいシェールのドル安があれば、イスラエルのインフレ率は新シェケルの切り下げ速度を超える可能性があり、あるいはこのような切り下げのタイミングはイスラエルのインフレよりも遅れている可能性がある。どんな場合でも、イスラエルでの私たちの行動のドルコストは増加し、私たちのドル建ての行動結果は不利な影響を受けるだろう。例えば、ドル対新シェケルは2021年の間に合計3.2%下落した。私たちはイスラエルのインフレ率や新シェケルのドル安速度(あれば)のどんな未来の傾向も予測できない。もし私たちのイスラエルでの行動のドルコストが増加すれば、私たちのドルで測定された行動結果は不利な影響を受けるだろう。
私たちの業務は、進行中の新冠肺炎の大流行を含む健康大流行や流行病の影響を受ける可能性があります。*
持続的な新冠肺炎の大流行または他の公衆衛生流行病を含む大流行は、リスクをもたらす可能性があり、私たちまたは私たちの従業員、請負業者、サプライヤー、顧客および他のパートナーは、これらの組織内の疾患の伝播または政府当局が要求または強制的に閉鎖する可能性があることを含む、私たちまたは私たちの従業員、請負業者、サプライヤー、顧客および他のパートナーが特定の業務活動を展開することを無期限に阻止する可能性がある。新冠肺炎が我々の業務に及ぼす影響は現時点では推定できないが、新冠肺炎の流行と緩和措置は、将来的に世界の経済状況に悪影響を及ぼす可能性があり、必要なときに資金を調達する能力を弱めることを含む、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。新冠肺炎に対応するための各国政府の措置や可能性のある措置は、私たちの候補製品と承認された製品に必要な材料供給チェーンを乱すかもしれませんジェルミト医療サービスを中断し、連邦医療保険と第三者支払者の保証決定を延期し、進行中のおよび計画中の我々の製品候補に関連する臨床試験を延期し、私たちの業務、財務状況、運営結果に重大な悪影響を及ぼす。また、新冠肺炎の流行により、私たちと世界の多くの潜在的な顧客やパートナーは過去に過去になり、将来的に在宅注文の影響を受ける可能性がある。さらに私たちが行っているビジネススタートはジェルミト新冠肺炎疫病は後続の商業化活動を阻害する可能性があり、著者らは現在このような潜在的な影響を正確に予測或いは定量化できないにもかかわらず。しかし、新冠肺炎ウイルスの全世界範囲内での伝播は以前に招いたことがあり、未来に異なる程度の経済活動の中断或いは減速を招く可能性があり、それによって各種の商品とサービスに対する需要に影響を与える可能性があるジェルミトまた、未知の時間内に販売ルートやマーケティング活動を混乱させた。
われわれが行っている臨床試験のスケジュールと進行は新冠肺炎の大流行の影響を受ける可能性がある。病院資源の新冠肺炎大流行に対する優先順位及び患者が臨床試験に参加する能力或いは意志のため、臨床サイトの起動と患者募集は延期される可能性がある。登録され、臨床試験の継続を希望する患者に対して、隔離または政府が患者の流動を阻害したり、医療サービスを中断したりすると、一部の患者は臨床試験方案を遵守できないか、または遵守したくない可能性がある。同様に，患者の募集と維持，医療提供者としての主な調査者や現場スタッフの募集には，より大きな挑戦に直面している可能性があり，新冠肺炎への接触が増加している可能性があり，われわれの臨床試験運営，スケジュール，結果に悪影響を及ぼす可能性がある。我々は依然として我々の臨床サイトやサプライヤーと密接な関係を維持し、新冠肺炎が私たちの臨床試験と予定スケジュールに与える可能性のある影響を評価しようと試みているが、私たちはすでにFDAの私たちの規程における最近のガイドラインを検討し、承認し、可能な場合にはこのようなガイドラインに従い、私たちの臨床試験における患者の持続的な安全と持続的な高品質データの収集を確保するために努力しているが、このような努力が必ず成功することは保証されない。正常時期に臨床試験を行うのと同様に挑戦的であり，大流行期間中に臨床試験を行うリスク，操作挑戦，コストが大幅に増加する。
また，新冠肺炎の流行の大部分では，我々の販売チームは病院，手術センター，診療所，医療保健提供者，薬局への実物接触を減少させ，これがこれまでの販売に影響を与え，将来的には我々の将来の販売に実質的な悪影響を及ぼす可能性があると考えられる。2021年第2四半期から，我々地域の業務マネージャーは，以前の大流行期間よりも高いレベルの対面医師インタラクションに参加することができる。しかし，われわれの地域の業務マネージャーが新冠肺炎の大流行の持続的な変化(変種の出現を含む)により医師と対面し続けることは保証されない。さらに、対面接触が安全でない場合や不可能な場合にターゲット医師と仮想的に接触するためのデジタル材料および計画が開発されているが、デジタル材料および仮想参加は、処方レベルを効果的に向上させ維持することができない可能性があるジェルミトそれは.また、現在使用中ですジェルミト誰が使う資格があるのかジェルミト彼らの医療提供者と直接会うことができない可能性があり，新たな患者の開始数を減らし，医療提供者のアドバイス数を阻害する可能性があるジェルミト点滴は，現在承認されている適応の収入に影響を与え，承認されれば，他の適応の予想にも影響を与える可能性がある。
そのほか、新冠肺炎の疫病は引き続き発展し、SARS-CoV-2変種の出現を含み、新冠肺炎の大流行はどの程度私たちの業務、運営結果と財務状況に影響する可能性があり、未来の事態の発展に依存し、これらの事態の発展は高度な不確定性があり、例えば症例数と重症度、アメリカと他の国の旅行制限と社会距離、商業閉鎖或いは商業中断、及びアメリカと他の国がこの疾病を制御、予防と治療するための行動の有効性を自信に満ちて予測することができない。
新冠肺炎疫病が著者らの業務と財務業績に悪影響を与える程度について言えば、それはまたシナリオ報告“リスク要素”の部分的に記述された多くの他のリスクの効果を有する可能性がある。
私たちのいくつかの臨床試験や他の重要な業務(私たちのイスラエル会社事務所や契約製造業者を含む)はアメリカ国外に位置しているため、私たちの結果は地政学的、経済的、軍事的不安定の悪影響を受ける可能性がある.*
ATLAS第3段階試験のような我々のいくつかの臨床試験は、ウクライナやロシアを含む米国以外の場所で行われている。私たちは地域ATLASの患者を追跡し続けた。しかし，持続的な戦争により，地域の患者を追跡することは困難であり，これらの患者を追跡し続ける能力はないかもしれない。任意の代替臨床サイトを決定および動作させることができないことは、患者登録に悪影響を及ぼす可能性があり、登録、実行、および/または我々の臨床試験の完了の遅延をもたらす可能性がある。もし… 私たちは潜在的な顧客の期待に応える時間枠内で私たちの発展目標を実現する上で遅延に直面して、私たちの業務、将来性、財務業績、名声は損なわれる可能性があります
世界各地の地政学的、経済的、軍事的状況は私たちの業務に直接影響を与える可能性がある。この地域のテロ、政治的不安定または暴力、またはその国とその貿易パートナーとの間の貿易または輸送中断または中断を含む、私たちの事業を展開しているどの国のいかなる敵対行動も、私たちの業務および業務結果に悪影響を与え、私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの業務活動はアメリカの“反海外腐敗法”(“反海外腐敗法”)を受けているかもしれない“反海外腐敗法”)と、私たちが業務を展開している他の国の同様の反賄賂および反腐敗法律、ならびに米国およびいくつかの外国輸出規制、貿易制裁および輸入法令。これらの法律要件を遵守することは、私たちの海外市場での競争能力を制限する可能性があり、もし私たちがこれらの要求に違反したら、私たちは責任を負うだろう。
私たちは現在、アメリカ国外で業務を展開している各司法管轄区域の多くの法律と法規を遵守するために、特定の資源を専門に投入している。これらの国での私たちのビジネス活動は、“海外腐敗防止法”および私たちの国で似たような反賄賂または反腐敗法律、法規または規則の制約を受ける可能性がある。
“海外腐敗防止法”は、一般に、会社およびその従業員および第三者仲介者が、公的行動に影響を与え、または他の方法で業務を獲得または保留するために、非米国政府関係者に直接または間接的に提供、承諾、与え、または許可して任意の価値のあるものを提供することを禁止する。“海外腐敗防止法”はまた、上場企業に会社の取引を正確かつ公平に反映した帳簿や記録を作成·保存し、適切な内部会計制御制度を制定·維持することを求めている。私たちの業務は厳しく規制されているため、非米国政府関係者を含む公職者との大きな相互作用に関連している。また、多くの他の国では、“海外腐敗防止法”により、政府が所有·運営する病院や医師や他の病院従業員が外国人官僚とみなされる。最近，米国証券取引委員会と米司法省はバイオテクノロジーや製薬会社に対する“反海外腐敗法”の法執行活動を増加させた。私たちのすべての従業員、代理または請負業者、または私たちの付属会社のすべての従業員、代理または請負業者がすべての適用された法律および法規を遵守するかどうかは定かではありません。特にこれらの法律の高度な複雑さを考慮しています。これらの法律と法規に違反することは、私たち、私たちの役人や従業員に対する罰金、刑事制裁、返却、その他の制裁と救済措置、そして私たちの業務を禁止することにつながるかもしれません。このような違反は、私たちが1つ以上の国で私たちの製品を提供することを禁止し、私たちの名声、私たちのブランド、私たちの国際活動、私たちが従業員を引き付けて維持する能力、そして私たちの業務を深刻に損なう可能性があるかもしれない
さらに、私たちの製品と活動は、アメリカと外国の輸出規制、貿易制裁、輸入法律法規によって制約される可能性がある。私たちの製品の輸出入に対する政府の規制、あるいは私たちの製品のために必要な輸出入許可を得ることができなかったり(適用されれば)、私たちの国際販売を損なう可能性があり、私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの製品輸出に関する適用法規の要求を遵守することは、私たちの製品の国際市場での発売を遅延させるかもしれません。あるいは場合によっては、私たちの製品のいくつかの国/地域への輸出を完全に阻止するかもしれません。また、米国の輸出規制法と経済制裁は、米国の制裁対象国、政府、個人に特定の製品やサービスを輸送することを禁止している。もし私たちが輸出入条例とこのような経済制裁を守らなければ、罰金および/または特定の輸出特権の剥奪を含む罰を受けるかもしれない。さらに、新しい輸出または輸入制限、新しい立法、または既存の法規の実行または範囲内、またはこれらの法規が対象とする国、個人、または製品における方法の変化は、私たちの製品の使用量を減少させ、あるいは国際業務を持つ既存または潜在的な顧客に私たちの製品を輸出する能力を低下させる可能性がある。私たちの製品の使用の減少や私たちの製品を輸出または販売する能力の制限は、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。
私たちの限られた経営歴史、財務状況、資本要求に関するリスク
私たちの経営の歴史は限られており、設立以来大きな損失と負のキャッシュフローを受けてきましたが、予測可能な未来には、私たちは引き続き重大な損失と負のキャッシュフローを受けることが予想され、私たちの未来の生存能力を評価することは困難になります。*
私たちはバイオテクノロジー会社で、運営履歴が限られていますので、それに基づいて私たちの業務と将来性を評価することができます。私たちは利益を上げていません。2004年に運営を開始して以来、2021年12月31日と2020年12月31日までの年度それぞれ1.108億ドルと1億285億ドルを含む年間純損失が発生しました。2022年9月30日までの累計赤字は5.482億ドル。私たちは予測可能な未来に巨額の費用と運営損失が続くと予想している。私たちが最終的に経常的な収入と利益を達成する能力は、候補製品の開発を成功させ、必要な規制の承認を得て、私たちの製品の製造、マーケティング、商業化に成功する能力にかかっている。
私たちは、予測可能な未来に、私たちの現在の候補製品の臨床開発、あるいは私たちが将来選択可能な任意の他の候補製品および適応の臨床開発のために、大量の資源を投入し続けると信じている。これらの支出には、研究開発、非臨床研究および臨床試験に関連するコスト、および第三者の製造および供給の支払い、および規制機関によって販売される候補製品の販売およびマーケティング費用が含まれる。いかなる臨床試験の結果も高度に不確定であるため、著者らは著者らの臨床段階と非臨床候補薬物及び将来開発可能な任意の他の候補薬物の開発と商業化に必要な実際の数量を合理的に推定することができない。他の予期せぬコストもまた現れるかもしれない。
私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存しています
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私たちの候補製品の臨床開発と規制承認を受ける時間と関連するコスト |
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開発段階の規制要件の変化は、任意の候補製品に関連した活動を延期または停止させる可能性がある |
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商業化活動のコストジェルミトマーケティング、販売、および流通コストを含む承認された販売された他の製品； |
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私たちの商業化の成功度はジェルミト; |
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第三者が私たちの候補製品や承認された製品を作るコストは |
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私たちが開発したり買収したりした他の候補製品の数量や特徴 |
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私たちは戦略的協力、許可、または他の商業的な計画の能力と、そのような計画の条項と時間を確立し、維持する |
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承認された製品の市場受容度と受容率 |
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技術者を引き付けるのに必要な費用は |
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上場企業に関連するコスト |
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潜在的な訴訟費用およびそのような訴訟の結果を含む、特許および他の知的財産権請求項に関連する費用の準備、提出、起訴、維持、弁護、および実行； |
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将来承認された製品(例えば、ある)の販売時間、領収書、販売金額または使用料 未済債務を返済する |
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私たちの製品または業務手配に関連する任意の製品責任または他の訴訟 |
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尿路上皮癌治療と診断領域の科学的突破は著者らの候補製品に対する需要を著しく減少させ、あるいは時代遅れにする可能性がある |
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清算や他の法律、法規、または政策の変化は私たちの未来の収入源に否定的な影響を及ぼすかもしれない。 |
また、私たちの経験は限られており、特にバイオテクノロジー業界では、会社が新たかつ急速に発展する分野でしばしば遭遇する多くのリスクや不確実性を克服する能力があることは証明されていない。薬物開発は投機性の強い仕事であり、大きなリスクに関連している。今まで、私たちは規制部門の許可を得たり、どんな製品を商業化したりしていませんジェルミト私たちは私たちのどんな製品も商業化していないし、製品販売から何の収入も得ていない。
私たちの融資協定による債務は、私たちの財務状況に悪影響を与えたり、将来の運営を制限したりする可能性があります。*
2022年3月7日、UroGen Pharma Ltd.，UroGen Pharma，Inc.は借入人(“借り手”)として、及び当社当事者の時々のいくつかの直接と間接子会社として、保証人(“保証人”として、UroGen Pharma Ltd.と借り手と共同で“貸手”と呼ばれる)とPharmakon Advisors，L.P.が管理する基金は、BPCR Limited Partnership(“貸手として”)、BioPharma Credit Investments(Master)LP(“貸手として”)とBioarma融資協定(Bioarma PhardPLC)を締結した。貸手としての担保代理(この身分では“担保代理”)によると，貸手は借入者に元金総額最大1億ドルの定期融資(“定期融資”)を提供することに同意し，2回に分けて資金を提供する：(1)第1弾(“Aロット融資”)は2022年3月(“Aロット成約日”)に7，500万ドルを前借りした，(2)第2弾(“Bロット融資”)は借り手選択時に2，500万ドルを前借りするが，通常の逓減条件と交付可能金額を遵守しなければならない。どんな場合でも2022年12月31日まで遅れてはいけません。2022年10月21日、私たちはローン契約に基づいてB部分のローンを前借りし、金額は2，500万ドルです。B部分ローンの資金は、通例の降格条件と交付可能な成果に依存して、2022年12月16日に提供される予定だ。B部分ローンが予想通りに資金を得ることができない、あるいは全く得られないという保証はない。
借主の融資協定の下の債務は、UroGen Pharma Ltd.および別の保証人によって完全かつ無条件に保証され、それぞれの貸手のほぼすべての有形および無形資産および財産(知的財産を含む)を保証するが、いくつかの例外は除外される。
ローン協定には否定的な条約が含まれており、他の事項を除いて、いくつかの例外を除いて、これらの条約は私たちの能力を制限する
·特定の知的財産権を含む資産の売却または処分；·特定の協定または組織文書を修正、修正または放棄；
·支配権取引のいくつかの変化を改善する；
·何らかの追加債務を招く
·貸手資産に許容されない留置権または他の財産権負担を発生させる；
·配当金を支払うか、または任意の分配または支払いを行うか、または償還、脱退または任意の株式を購入するか、および
·ある二次債務を返済する。
また、融資協定の規定により、様々な運営契約や違約条項を遵守しなければなりません。これらの条項は、私たちの業務融資、業務活動に従事したり、私たちの業務戦略を拡大したり、全面的に推進したりする能力を制限する可能性があります。このような契約または条項に違反することは、融資協定の下での違約を招く可能性があり、それにより、全額および前払い割増を含む、融資項目下のすべての未償還債務の即時満了および対応をもたらす可能性がある。
満期や債務を返済するのに十分な現金が生じなければ、割引条件で追加の債務や株式融資を得ることができない可能性があり、これは私たちの業務運営や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは私たちの目標を達成するために追加の資金が必要になります。必要な時に受け入れ可能な条件で、またはこの資金を全く得ることができない場合、私たちの製品開発、商業化努力、または他の運営を延期、制限、減少、または終了させることができます。*
私たちが設立して以来、私たちのほとんどの資源は私たちの最初の商業製品の非臨床と臨床開発に取り組んできましたジェルミトそして、私たちの主要候補製品UGN-102。2022年9月30日まで、私たちは9590万ドルの現金と現金等価物と有価証券を持っています。2019年1月、私たちは引受販売の公開発行を完了し、引受割引と手数料を差し引いて他の発行費用を支払った後、約1.614億ドルの純収益を得た。2020年第2四半期には，Cowen and Company，LLC(“Cowen”)との販売プロトコル(“ATM販売プロトコル”)により700，000株の普通株を売却し，総収益は約1，660万ドルであった。コーエンへの販売手数料や他の発行費用を差し引くと、私たちが得た純収益は約1580万ドル。ATM販売プロトコルによると，残りの容量は約8340万ドルである.2021年3月、RTW Investments(RTW)と取引を達成し、2021年5月に支援のために当社に合計7500万ドルの資金を提供することを発表しましたジェルミトUGN-102の開発です前払い現金への見返りとして，RTWは世界の年間製品純売上高に応じてジェルミトUGN-102は，承認されれば.また、2022年3月に、吾らは融資協定を締結し、この合意に基づき、貸手は借り手に元金総額1億ドルに達する定期融資を提供し、2ロットに分けて資金を提供することに同意した。
私たちのキャッシュフロー予測によると、私たちは私たちの現在の現金と現金等価物、および有価証券が私たちが計画している少なくとも今後12ヶ月の運営に資金を提供するのに十分だと信じている。私たちは臨床試験を完成させ、規制部門から候補製品の承認を得て商業化するために追加の資金が必要になるだろう。しかし、私たちの現在知られていない多くの要素のために、私たちの運営計画は変化する可能性があり、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれません。公共または私募株式融資、転換可能な債務または債務融資、第三者融資、マーケティングおよび流通計画、ならびに他の協力、戦略連合と許可スケジュール、またはこれらの方法の組み合わせによって。いずれにしても、私たちは非臨床と臨床活動を展開するために追加の資金が必要であり、規制部門が私たちの候補製品の承認を求め、それを商業化する。現在または将来の運営計画に十分な資金を持っていると考えても、市場状況が有利であれば、あるいは特定の戦略的考慮があれば、追加の資本を求めることができるかもしれない。
どんな追加的な資金調達努力も、私たちの経営陣の日常活動に対する関心を移す可能性があり、これは私たちの候補製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。しかも、私たちは未来の融資が十分な金額または私たちが受け入れられる条項で提供されることを保証できない。さらに、任意の融資条項は、私たちの株主の持株や権利に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが追加証券(株式や債務を問わず)を発行したり、そのような証券を発行したりする可能性は、私たちの株式の市場価格を下落させる可能性があります。債務の発生は固定支払義務の増加を招く可能性があり、私たちは追加債務を発生させる能力の制限、私たちが知的財産権を得ることができるかもしれない能力の制限、私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限など、いくつかの限定的な条約に同意する必要があるかもしれない。私たちはまた、予想よりも早い段階でパートナーとの手配または他の方法で資金を求めることを要求される可能性があり、私たちのいくつかの技術、知的財産権、または候補製品の権利を放棄すること、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することが要求される可能性があり、いずれも私たちの業務、財務状態、キャッシュフロー、経営業績、および見通しを損なう可能性がある。
もし私たちが十分な資金をタイムリーに得ることができなければ、私たちは要求されたり選択されるかもしれない
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私たちの候補製品または任意の未来の候補製品の非臨床研究、臨床試験、または他の開発活動を延期、制限、減少または終了する； |
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私たちの他の研究と開発活動を延期、制限、減少、または終了させる；または |
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私たちの製造、販売およびマーケティングまたは流通能力、または他の商業化に必要とされる可能性のある活動の確立または拡大を遅延、制限、減少、または終了するジェルミト市場で承認された候補品でもあります |
私たちはまた私たちの業務を拡大したり、他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用することができないかもしれません。これは私たちの業務、財務状況、キャッシュフローと運営結果を損なうかもしれません。
私たちがRTWと締結した前払い契約における契約は私たちが追加資本を借りる能力を制限しています。
2021年3月にRTWと長期前払い契約(“長期契約”)を締結し，この契約に基づき，RTWの世界年間製品純売上高に応じてRTWに等級別現金を支払うことが義務付けられたジェルミトまた、FDAの承認によれば、UGN−102(総称して“製品”と呼ぶ)の総収入上限は3億ドルである。
(I)我々の製品の全世界の年間製品販売総額がある敷居に達するまで、あるいは(Ii)私たちの時価がある敷居に達するまで、(A)吾らはすでにRTWに製品に関する保証権益及び当該製品に関連する監督管理許可、知的財産権、重大な合意、収益及び売掛金(“製品担保品”)を付与し、(B)吾等は当該製品担保品について負の担保を行わなければならず、及び(C)当該等の保証債務提供者がRTWと債権者との間で合意していない場合には、吾等は当該製品を担保するための追加債務を発生してはならない。長期契約の定義によると、破産事件が発生すると、長期契約下の任意の余剰支払い義務は自動的に加速される。
長期契約は、現金の大部分を使用してRTW支払いに流れることを要求し、営業資本、資本支出、または他の一般的な業務目的のために追加資金を借り入れる能力を制限し、業務や業界の変化に対応する計画や柔軟性を制限し、同様の制限を受けない競争相手に比べて競争が劣り、不利な経済業界条件への影響の脆弱性を増加させる。
追加資本の調達は私たちの株主に希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれません。
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式、転換可能な債券、または債務融資によって私たちの現金需要を満たし、選択的に協力、戦略連合、許可手配を継続する予定です。私たちは現在約束された外部資金源を持っていない。(ATM機販売協定による追加資本を含む)株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する範囲では、あなたの所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、一般株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務融資が可能であれば、関連する可能性のある協定は、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当金を発表し、分配するなど、特定の行動をとる能力を制限または制限する契約を含み、私たちの資産の全部または一部を保証することができる。
もし私たちが第三者との他の協力、戦略連合、または許可手配を選択的に継続することによって資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する追加的な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式、転換可能債券、または債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少、または中止する必要があるかもしれません。あるいは私たちは自分で開発とマーケティングをより望んでいた候補製品の権利を与えています。もし私たちが他の協力、戦略連合、または許可手配を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは製品開発や将来の商業化努力を中止したり、運営を完全に停止することを要求されるかもしれません。
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが候補製品や技術に関連する特許や他の知的財産権を取得、保護、または実行する努力が足りなければ、私たちは効果的に競争できないかもしれません。そうでなければ、私たちはダメージを受ける可能性があります*
私たちのビジネス成功は、私たちが特許保護を獲得し、維持する能力と、私たちの知的財産権およびノウハウ、私たちの製品およびその用途のために商業秘密保護を利用する能力、および他人の固有の権利を侵害することなく運営する能力にある程度依存する。我々は、特許、商業秘密保護およびセキュリティプロトコル、発明譲渡プロトコルおよび他の契約配置に依存して、膀胱などの内腔に最適に投与するためにヒドロゲル医薬組成物に関連する知的財産権を保護するための方法、ヒドロゲル組成物を用いて尿路上皮癌を治療する方法、注射を必要としない局所的に膀胱過活性を治療する方法、薬物を腎腔に最適に送達するための内蔵尿管カテーテルシステム、ならびに膀胱疾患の治療方法に使用されるイミダゾキノリン(アミン)および乳酸の医薬組成物、ならびに他の知的財産権の進展。
私たちは私たちの候補製品のために特許保護を求めて、私たちは発表された特許、係属中の特許出願、私たちの独自技術をカバーする商標を含む広範な知的財産権の集合を持っていますRTGel私たちの候補製品の技術、薬物成分、使用方法、製造面。アメリカでは現在私たちは承認された製品を保護するための約18個の特許を持っていますジェルミト私たちの主要候補製品UGN-102固有のRTGelボツリヌス毒素UGN-201を含む異なる活性成分を含むローカル組成物、UGN-201およびUGN-301の連続使用、および当社が検討している将来の候補製品を含む技術。このような知的財産権は癌治療のいくつかの側面と関連がある。これらの発行された特許は2024年から2037年の間に満期になるだろう。全体的に、私たちの知的財産権の組み合わせは、世界40件の付与された特許と、膀胱内経路を介して様々な有効成分およびそれらの組み合わせを利用して現地で癌を治療する様々な方法、システム、および組成物をカバーすることが意図された45個の係属中の特許とを含む。これらの特許出願が発行されれば、2031年から2041年の間に満期になる。
私たちの知的財産権の範囲の制限は、このような権利をめぐる第三者の設計を阻止し、私たちと競争する能力を制限するかもしれない。例えば、私たちの特許は新しい化合物を要求しない。逆に、私たちの製品の活性医薬成分は既知の化合物であり、私たちの特許と出願中の特許は主にこれらの既知の化合物の新しい処方と私たちの特許に対するものですRTGel技術したがって、他の当事者は、例えば、私たちの特許請求の範囲を中心に設計された競合的な局所製剤を独立して開発または取得することによって、同じ有効成分を含むことができ、または求めることによって、私たちの特許を無効にすることができる。第三者が私たちの機密固有情報を開示したり盗用したりすることは、競争相手が私たちの技術的業績を迅速に複製または超えることを可能にし、市場での私たちの競争地位を侵食するかもしれない。
私たちは世界各地のすべての管轄区域で私たちの知的財産権を保護することを求めるとは限りません。私たちが保護を求めている管轄区域でも、私たちの知的財産権を十分に実行できないかもしれません。
私たちが提出した1つ以上の特許出願または許可は、米国または外国の司法管轄区域で特許を付与することができない場合があり、または許可を得ても、潜在的な侵害者がその製品を販売することを阻止することができない場合があり、または裁判所によって無効および実行不可能とみなされる可能性がある。逆熱ゲル療法分野の競争相手は，その技術に関する多くの科学出版物，特許，特許出願，その他の材料を創出している。有効かつ強制的に実行可能な特許を取得して維持する能力は、我々の技術および従来技術の解釈、およびそれらの間の差が私たちの技術が特許を取得することを可能にするかどうかを含む様々な要素に依存する。特許出願および付与された特許は、複雑で冗長かつ技術的に強い文書であり、限られた時間制限の下で書かれることが多く、その解釈を不確実にする誤りがない可能性がある。特許に存在する誤りは，特許，その範囲，実行可能性に悪影響を及ぼす可能性がある.私たちの係属中の特許出願は発行されないかもしれませんが、確かに発行された特許出願の特許請求の範囲が狭すぎる可能性があり、私たちの競争優位性を十分に保護することができません。さらに、私たちが付与した特許は挑戦されるか、または狭く解釈される可能性があり、十分な保護を提供できないかもしれない。
私たちは第三者の知的財産権を侵害したり、流用したり、他の方法で侵害された疑いを受けるかもしれない
私たちの特許が確実に発表されたとしても、第三者は、このような付与された特許または私たちが所有または許可している他の任意の付与された特許の有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、そのような特許が縮小され、無効にされたり、強制的に実行されたりする可能性がある。例えば、欧州特許庁が付与した特許は、その許可が発表されてから9ヶ月以内に誰からも反対されることができる。さらに、米国特許商標局が付与した特許は、再審査と他の挑戦を受ける可能性がある。
医薬品特許と特許出願は高度に複雑な法律と事実の問題に関連しており、私たちに不利であれば、私たちの特許地位にマイナスの影響を与える可能性がある。製薬業界には特許や他の知的財産権に関する多くの訴訟活動がある。このような訴訟は巨額のコストを招き、経営陣と他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は非常に不確定である可能性があり、複雑な法律と事実の問題に関連している。医薬組成物に関するいくつかの特許において許容される特許請求の範囲の解釈および広さは、不確定かつ困難である可能性があり、特許組成物および関連特許請求の範囲に関連する事実および状況に大きな影響を受けることが多い。また，それらが挑戦されていなくても，我々の特許や特許出願は，我々の知的財産権を十分に保護したり，我々の主張をめぐる他の人の設計を阻止したりすることができない可能性がある.これらの課題に対応するためには、開発·マーケティング候補製品のリスクおよび不確実性の一部であり、第三者知的財産権を評価し、適切な場合には、そのような第三者知的財産権のためのライセンスを申請したり、第三者知的財産権に挑戦したりする必要があり、これはコストが高く、成功または失敗する可能性もあり、これは、以下のビジネス潜在力に悪影響を及ぼす可能性もあるジェルミトUGN-102、および他の任意の候補製品です。
私たちは私たちが発行した特許と特許出願から限られた保護を受けるか、または保護されていないかもしれない
特許出願が承認される保証はない。個別特許の期限は特許を取得した国の法的期限に依存する。
特許出願プロセスは、特許起訴とも呼ばれ、高価で時間がかかり、私たちまたは任意の未来の許可者および許可者は、すべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに準備し、提出し、起訴することができない可能性がある。私たちまたは任意の未来のライセンシーまたはライセンシーも、特許保護を受ける前に、開発および商業化活動中に行われた発明の出願可能な特許の態様を決定することができない可能性がある。したがって、私たちの業務の最高の利益に合った方法でこれらと私たちの任意の特許と出願を起訴して強制してはいけません。私たちの特許または特許出願の準備または提出過程には、適切な優先権主張、在庫などについて、実質的な輸入と考えられるいかなる欠陥も知らないにもかかわらず、将来的に発生する可能性のある形態的な欠陥が存在する可能性がある。私たちまたは任意の未来のライセンシーまたはライセンシーが、そのような特許および他の知的財産権を確立、維持または保護できなかった場合、そのような権利は減少またはキャンセルされる可能性がある。将来のいかなるライセンシーまたはライセンシーが任意の特許権の起訴、保守または強制執行において完全に協力していないか、または私たちの意見に同意しない場合、これらの特許権は損なわれる可能性がある。私たちの特許または特許出願の形態または準備中に重大な欠陥がある場合、そのような特許または出願は無効であり、強制的に実行できない可能性がある。これらの結果のいずれも、第三者の競争を阻止する能力を弱める可能性があり、第三者競争は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
製薬分野の特許実力は複雑な法律や科学的問題に関連しており，不確実である可能性がある。このような不確実性は、法定特許法の立法行動を変更することによって、または発行された特許の範囲または有効性に影響を与える可能性がある方法で既存の法律を再解釈する裁判所行動によって特許法を変更することを含む。私たちが所有しているまたは許可中の特許出願は、米国または他の国または地域で特許を発行することができない可能性があり、その権利は私たちの候補製品をカバーする。私たちが所有または許可している特許出願から特許の発行に成功したとしても、第三者は、そのような特許の有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、このような特許が縮小され、無効にされ、または実行できない可能性がある。例えば、欧州特許庁が付与した特許は、その許可が発表されてから9ヶ月以内に誰かに挑戦されることができ、反対とも呼ばれる。私たちの特許に対するどんな成功的な挑戦も、候補製品を商業化することに成功するために必要な独占的権利を奪うかもしれない。また、私たちの特許が挑戦されていなくても、私たちの特許は私たちの候補製品を保護し、私たちの候補製品に排他性を提供したり、他の人が私たちの主張を中心に設計することを阻止するのに十分ではないかもしれません。もし私たちが持っているまたは追求している特許が私たちの候補製品に提供する保護の広さや強度に挑戦すれば、会社が私たちと協力して私たちの候補製品を商業化する能力を開発したり、脅したりすることを阻止するかもしれません。
特許の寿命は限られている。アメリカでは、特許の自然失効期間は一般的に申請後20年だ。様々な延期があるかもしれない；しかし、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。もし私たちの候補製品に特許保護がなければ、私たちは私たちの候補製品からの模造バージョンの競争に直面するかもしれない。また，開発作業中に臨床試験を含めて遅延に遭遇すれば，特許保護の下で候補製品を販売できる時間が短縮されるであろう。
私たちのかなりの特許と特許出願は2013年3月16日までに有効な出願を提出する権利がある。特許請求の範囲が2013年3月16日までに優先日を有する米国特許出願については、誰がこれらの特許請求の範囲がカバーする任意の主題を最初に発明したかを決定するために、第三者(例えば、競争相手)によって介入手続きを開始するか、またはUSPTOによって訴訟を提起することができる。不利な結果は、関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝利者から権利許可を得ようとすることを要求するかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。私たちの関与手続きは失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
私たちの商業秘密は十分な知的財産権保護を受けていないかもしれない
特許提供の保護に加えて、特許を出願できない可能性がある独自技術、特許を取得または実行することが困難な方法、我々の候補製品の任意の他の要素、および特許がカバーされていない独自技術、情報または技術に関する製品開発プロセス(例えば、製造および処方技術)を、商業秘密保護に依存して保護する。しかし、商業秘密は保護するのが難しいかもしれない。もし私たちが取った商業秘密保護の措置が不十分だと思われれば、私たちは第三者がいかなる商業秘密を流用しているかを起訴するのに十分な追跡権がないかもしれない。私たちのビジネス秘密の流用や不正開示は、私たちの競争地位に深刻な影響を与え、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。また，ビジネス秘密保護は競争相手が基本的に同じ情報や技術を独立して開発することを阻止するものではなく，我々のライバルがほぼ同じ情報や技術を独立に開発しない保証もない.その透明性イニシアティブの一部として、FDAは現在、ビジネス秘密または他の固有情報と考えられる可能性のある情報を含む、より多くの情報を定期的に公開するかどうかを検討しており、FDAの開示政策が将来どのように変化する可能性があるかは不明である。
私たちのビジネス秘密および他の機密情報を保護するために、私たちの従業員、コンサルタント、コンサルタント、および私たちのノウハウ、情報または技術にアクセスできる他の任意の第三者、例えば、私たちの候補製品の制定および製造に参加する第三者、および私たちの臨床試験に参加する第三者が、彼らと私たちとの関係の開始時に秘密協定を実行することを要求します。これらの合意は、個人と私たちとの関係過程において、個人によって開発された、または私たちによって個人に開示されたすべての機密情報は秘密であり、第三者には開示されないことを要求する。しかし、私たちはそのような秘密協定があるにもかかわらず、私たちの商業秘密と他の機密固有情報が漏洩しないという保証はできない。許可されていない場合、私たちの商業秘密を使用したり開示したりする場合、十分な救済措置がないかもしれない。さらに、場合によっては、これらのセキュリティプロトコルは、私たちの従業員、コンサルタント、またはコンサルタントが以前に雇用またはコンサルティング関係にあった第三者の権利と衝突するか、またはそれによって制限される可能性がある。私たちの従業員、コンサルタント、または請負業者が、私たちのために働いているときに第三者が所有する任意の知的財産権を使用する場合、任意の関連またはそれによって生成されるノウハウおよび発明の権利について議論が生じる可能性がある。もし私たちが不正に私たちの商業秘密を第三者に漏らすことを防ぐことができなければ、私たちは私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができないかもしれません。これは私たちの業務、経営業績、財務状況を損なう可能性があります。
米国特許法の変化は特許の全体的な価値を低下させ、製品を保護する能力を弱める可能性がある
他の製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許の取得と実行に大きく依存している。製薬業界で特許を取得し実施することは、技術的な複雑さと、法律的な複雑さとも関連するため、コストが高く、時間がかかり、本質的に不確実である。また、米国は最近、広範囲な特許改革立法を公布し、実施している。さらに、米国最高裁判所の最近の裁決は、場合によっては特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかである。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.
我々が2013年3月16日までに優先権を有する権利要件を含まない米国特許出願については，特許法にはより大きな不確実性がある。2011年9月、“ライシー·スミス米国発明法”または“米国発明法”が法律となった。AIAは、特許出願起訴方式に影響を与える条項を含む米国特許法のいくつかの重大な改正を含み、特許訴訟に影響を与える可能性もある。米国特許商標局は現在，AIAの管理や，AIAに関連する特許法の多くの実質的な変化を管理するための法規やプログラムを策定している。友邦保険が私たちの業務運営にどのような影響を与えるかはまだわかりません(あれば)。さらに、友邦保険およびその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴および私たちが発行した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらはすべて私たちの業務および財務状況を損なう可能性がある。
AIAによる重要な変化の1つは，2013年3月16日から，米国が同一発明を要求する異なる当事者が2つ以上の特許出願を提出する際に，どちらが特許を付与されるべきかを決定する“先着案”制度に転換したことである。したがって、その日の後であるが、私たちの前に米国特許商標局に特許出願を提出した第三者は、たとえ第三者が発明を行う前に発明をしていても、私たちの発明をカバーする特許を付与することができる。これは私たちが発明から特許出願までの提出時間を認識することを要求するだろう。さらに、有効かつ強制的に実行可能な特許を取得して維持する能力は、我々の技術と従来技術との差が、我々の技術が従来技術よりも特許を取得することを可能にするか否かに依存する。米国およびほとんどの他の国の特許出願は提出されてから一定期間秘密であるため、私たちは、私たちの候補製品に関連する任意の特許出願または(Ii)発明が私たちの特許または特許出願に要求された任意の発明を最初に(I)提出した会社であることを確認することができない。
AIAが導入した他のいくつかの変化は、特許権者が特許侵害訴訟を提起する範囲を制限し、USPTOで任意の発行された特許に挑戦する機会を第三者に提供することを含む。これは2013年3月16日までに発表された特許であっても、私たちのすべてのアメリカ特許に適用される。USPTO手続きの証拠基準は、米国連邦裁判所が特許請求の無効を宣言するために必要な証拠基準よりも低いため、第三者は、USPTO手続において、USPTOが権利請求を無効にするのに十分な証拠を提供する可能性があり、同じ証拠が最初に地域裁判所訴訟で提出された場合には、権利請求を無効にするのに十分ではない。したがって，第三者は米国特許商標局の手続きを用いて我々の特許主張の無効を宣言しようとする可能性があり，第三者が地域裁判所訴訟で最初に被告として疑問を提起すれば，我々の特許主張は無効ではない.
米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちが新しい特許を獲得したり、既存の特許および将来獲得可能な特許を実施する能力を弱める可能性がある。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって適用された様々なプログラム、文書、費用支払い、および他の要件を遵守することに依存し、これらの要件に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある
米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許起訴過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。
発行された特許および/または係属中の特許出願の定期維持費および様々な他の政府費用は、特許または特許出願の有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。私たちは私たちにこれらの費用を支払うことを想起させるシステムを持っていて、私たちは外部会社を招聘し、私たちの外部弁護士に依存してこれらの費用を支払う。滞納金を支払うことによって、または適用規則に従って他の方法で不注意を是正することができる場合があるが、多くの場合、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効を招き、関連法ドメインの特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。もし私たちが私たちの候補製品に対する特許と特許出願を維持できなければ、私たちの競争相手は他の場合よりも早く市場に参入するかもしれません。これは私たちの業務を損なうかもしれません。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない
世界各国で私たちの候補製品の出願、起訴、特許保護の費用は目を引くほど高いだろう。特定の国、特に発展途上国では、特許可能性に対する要求が異なる可能性がある。例えば，他の国と異なり，中国の方が特許性に対する要求が高く，特に主張されている薬物の医療用途の詳細な説明が求められている。しかも、いくつかの国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの法律に及ばない。したがって、私たちは第三者がアメリカ以外のすべての国で私たちの発明を実施することを防ぐことができないかもしれない。競争者は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、侵害活動の法執行は十分ではない。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許や他の知的財産権保護、特に薬品に関連する特許保護の強制執行に賛成しておらず、これにより、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品を販売することを困難にする可能性があります。
外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招き、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があり、私たちの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者からのクレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。また，ヨーロッパのある国やある発展途上国には，インドや中国を含めて強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に許可を強制的に付与される可能性がある。これらの国では、もし私たちの特許が侵害された場合、あるいは私たちの特許を第三者にライセンスすることを余儀なくされた場合、私たちは限られた救済措置を得ることができ、これはこれらの特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。これは私たちの潜在的な収入機会を制限するかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが所有したり許可したりする知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。最後に、私たちが知的財産権を保護して実行する能力は、外国の知的財産法の意外な変化の悪影響を受ける可能性がある。
もし私たちが私たちの商標を侵害から保護できなければ、私たちの業務の見通しが損なわれるかもしれない
私たちは商標申請を提出した(ジェルミト ®, RTGel私たちのブランド要素を識別するためにジェルミト私たちの独自の技術はアメリカヨーロッパ日本中国にあります私たちは私たちの商標を侵害または誤用する可能性があることを監視する措置を取っているにもかかわらず、第三者は私たちの商標権を侵害、希釈、または他の方法で侵害するかもしれない。私たちの商標を無許可に使用することは、私たちの名声や商業的利益を損なう可能性がある。また、第三者侵害者や違反者に対する私たちの法執行はあまりにも高価で時間がかかる可能性があり、結果として救済措置が不足している可能性がある。
私たちは私たちの特許や他の知的財産権、または私たちの許可者の特許を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれません。これは高価で時間がかかるかもしれません
第三者は、私たちの既存特許、将来私たちに発行されるかもしれない特許、または私たちがライセンスを持っているライセンシーの特許を含む、私たちの知的財産権を侵害または盗用する可能性があります。したがって、私たちは第三者の権利侵害または不正な使用を阻止するために権利侵害請求を要求されるかもしれない。さらに、私たちは私たちの知的財産権の盗用を単独でまたは私たちの許可者と一緒に防ぐことができないかもしれないが、特にそれらの法律は米国がこれらの権利を十分に保護している国に及ばないかもしれない。
医薬品メーカーは私たちの製品の模造薬バージョンを開発し、承認し、発売することができる。もし私たちがそのような模倣薬製造業者に侵害訴訟を提起した場合、その会社は私たちまたは私たちのライセンシーの特許の範囲、有効性、または実行可能性に疑問を提起し、私たちおよび/または私たちのライセンシーに複雑で長く、高価な訴訟、または他の訴訟を要求するかもしれない。
例えば、私たちまたは私たちの許可者のうちの1つが第三者に対して法的訴訟を提起し、私たちの候補製品をカバーする特許の強制執行を要求する場合、被告は私たちの候補製品をカバーする特許の無効および/または強制執行ができないと反訴することができる。米国の特許訴訟では、被告が特許の無効および/または強制執行不可能と主張する反訴はありふれており、第三者は多くの理由から特許が無効または強制的に実行できないと断言することができる。
また、米国国内外には、米国特許商標局における介入や再審手続き、または異なる外国司法管轄区における反対および他の同様の手続き、製薬業の特許および他の知的財産権に関する多くの訴訟や行政訴訟がある。最近、友邦保険は各当事者間の審査や贈与後の審査を含む新たな手続きを導入した。これらのプログラムの実施は、競争相手が私たちの特許が彼らの製品の市場進出を阻害していると考えている挑戦、およびこれらの挑戦の結果を含む、将来私たちの特許に挑戦する可能性に不確実性をもたらす。
このような訴訟と行政訴訟は、私たちの特許を撤回したり、私たちの特許を修正したり、私たちの候補製品をカバーしないようにすることを招く可能性があります。それらはまた、私たちの候補製品をカバーするために、未解決の特許出願が発行できないか、または発行範囲が限られているか、または潜在的に不足しているリスクに直面する可能性がある。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題については、私たちは無効な以前の技術がないとは確信できないが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知らない。また，クレームの有効性や実行可能性に影響を与えるとは考えていない既存技術も，最終的に裁判所や行政グループによってクレームの有効性や実行可能性に影響を与える可能性があることは分かっている.もし被告が無効および/または強制執行できない法的主張に勝った場合、私たちは私たちの候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は私たちの業務に否定的な影響を及ぼすかもしれない。
訴訟を通じて私たちまたは私たちの許可側の知的財産権を強制執行することは非常に高価であり、特に私たちのような規模の会社には時間がかかる。私たちのいくつかの競争相手は私たちよりも効率的に訴訟費用を負担するかもしれない。なぜなら私たちはもっと多くの財政資源を持っているからだ。特許訴訟と他の訴訟もまた多くの管理時間を取るかもしれない。
特許訴訟や他の訴訟の開始と継続による不確実性は、市場での私たちの競争能力を弱めるかもしれない。上記のいずれの状況の発生も、私たちの業務、財務状況、または経営結果を損なう可能性があります。
さらに、知的財産権訴訟や行政訴訟に関連する大量の開示要求により、私たちのいくつかの機密情報が開示によって漏洩される可能性がある。さらに、訴訟または行政訴訟中に、聴聞結果、動議または他の一時的手続きまたは事態の発展を開示するか、または関連文書を公開的に閲覧することができる。もし投資家たちがこれらの結果が否定的だと思うなら、私たちの普通株の市場価格は深刻な損害を受けるかもしれない。
譲渡されたサービス発明権に対する従業員の報酬または特許権使用料のクレームを受ける可能性があり、これは訴訟を招き、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある
私たちの知的財産権の大部分は私たちの従業員が在任中に開発したものだ。イスラエル特許法(5727−1967)又は特許法によれば、従業員が会社に雇われている間に発想された発明は“職務発明”とみなされる。イスラエル賠償·特許権使用料委員会は、特許法に基づいて設立された機関であり、その委員会は、従業員が会社のためにサービスを提供している間に開発された職務発明が、その権利を明確に放棄したにもかかわらず、報酬を得る権利があると以前に考えていた。したがって、私たちは、従業員と協定を締結しているにもかかわらず、彼らは、その雇用または採用の範囲内で創出されたサービス発明の特別な報酬の権利を放棄し、そのような任意の発明が私たちによって独占的に所有されていることに同意するが、従業員がその正常な賃金および福祉よりも高い報酬を要求するというクレームに直面する可能性がある。
第三者は知的財産権の侵害が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があると主張した
私たちのビジネスの成功は、競争相手の知的財産権のような第三者の特許や独自の権利の侵害を避けることにある程度依存している。私たちの商業化活動は、第三者が所有または制御している特許の侵害または他の方法で侵害される可能性がある。我々が我々の候補製品を開発している分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張やより多くの特許の発行に伴い，候補製品に関する活動は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。私たちはあなたに私たちの候補製品が既存または未来の特許を侵害しないということを保証できません。私たちは知らずに私たちの候補製品を商業化することで既存の特許を侵害するかもしれない。私たちは知っていますが私たちは私たちの候補製品に関連した特許が私たちの候補製品に侵害される可能性もあるとは思いません。しかし、私たちは発行された特許が私たちの候補製品の販売を阻止するかどうか分からない。もし承認されれば。すでに提出されているが発表されていない特許出願もある可能性があり，特許として発行された場合，我々に不利になる可能性がある.
私たちの知的財産権の侵害や流用についてクレームを出した第三者は、禁止令や他の衡平法の救済を求めて獲得する可能性があり、これは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻害するかもしれません。さらに、特許侵害訴訟を起こした場合、訴訟の対象となる製品または候補製品の研究、開発、製造、または販売の停止または延期を余儀なくされる可能性がある。このようなクレームを正当化することは、その是非にかかわらず、私たちに大量の費用を発生させ、私たちの業務の管理時間と従業員資源を大量に移転させるだろう。第三者が私たちに権利侵害請求に成功した場合、私たちは(I)損害賠償金と弁護士費の3倍の損害賠償金を支払う必要があるかもしれない(私たちが第三者の特許を故意に侵害していることが発見された場合)；(Ii)第三者から1つ以上の許可を得る；(Iii)第三者に印税を支払う；および/または(Iv)任意の侵害製品を再設計する。いかなる侵害製品を再設計することは不可能かもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。さらに、私たちは必要なライセンスが利用可能かどうか、または商業的に合理的な条項で提供されるかどうかを予測することができない。もし私たちが許可証を得ることができなければ、私たちの候補製品をさらに開発して商業化することができないかもしれません。これは私たちの業務を深刻に損なうかもしれません。私たちが許可を得ることができても、許可は私たちに許可料や印税、あるいは両方を支払うことを要求する可能性が高く、私たちに与えられた権利は非排他的である可能性があり、これは私たちの競争相手が同じ知的財産権を得ることをもたらす可能性がある。最終的には、製品を商業化することを阻止されたり、特定の分野の業務運営を停止させられたりする可能性があります, 実際または脅威的な特許侵害クレームのため、私たちは受け入れ可能な条項で許可を得ることができません。
訴訟で自分や私たちの許可者を弁護するのは非常に高価で、特に私たちのような規模で時間のかかる会社のために。私たちのいくつかの競争相手は私たちよりも訴訟や行政訴訟の費用を効率的に負担するかもしれない。なぜなら私たちはより多くの財政資源を持っているからだ。特許訴訟と他の訴訟もまた多くの管理時間を取るかもしれない。特許訴訟や他の訴訟の開始と継続による不確実性は、市場での私たちの競争能力を弱めるかもしれない。上記のいずれの状況の発生も、私たちの業務、財務状況、または経営結果を損なう可能性があります。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示することに関するクレームを受けるかもしれない
私たちが雇った人たちは以前他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた。私たちは、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、または独立した請負業者が、これらの第三者または私たちの従業員の元雇用主の機密情報を意図的または他の方法で不適切に使用または開示したと告発されるかもしれない。さらに、私たちは将来、例えば、私たちの候補製品の開発に参加したコンサルタントや他の人の義務紛争の影響を受けるかもしれません。私たちはまた、元従業員、コンサルタント、独立請負業者、協力者、または他の第三者が私たちの特許または他の知的財産権所有権の権利を持っているというクレームを受ける可能性がある。機密および独自の情報に対する私たちの権利と使用に挑戦するこれらおよび他のクレームに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、お金の損害賠償を支払う以外に、私たちはこの点で私たちの権利を失うかもしれない。このような結果は私たちの業務に否定的な影響を及ぼすかもしれない。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や従業員の注意を分散させる可能性がある。
政府の規制に関連するリスク
FDAがUGN−102が505(B)(2)項の要件を満たすと考えない場合 あるいは、候補製品に対する要求が私たちが予想していたようにでなければ、これらの候補製品の承認プロセスは、予想よりも時間がかかり、コストが高く、もたらす複雑さやリスクも大きくなり、いずれの場合も成功しない可能性がある。
1984年の“薬品価格競争と特許期回復法”(“ハッジ·ワックスマン法”)は“薬品価格競争と特許期回復法”に505(B)(2)項目を追加した。505(B)(2)NDAの提出を許可し、承認に必要な情報の少なくとも一部は、出願人によって行われていないか、または出願人のための研究からであり、出願人は参照する権利を得ておらず、これは、FDA承認を得るために生成される必要がある非臨床的および臨床的データ量を潜在的に減少させることによって、UGN-102および私たちの他の候補製品の開発計画を加速することができる。しかし，我々の候補製品は既存薬物の再配合であるためNCEとはみなされないと考えられるが，505(B)(2)経路提出NDAによりFDAが提出対象とした製品候補がNCEであると判断したことは排除されず，この規制経路による審査の資格はない。
FDAが予想505(B)(2)の経路に従うことを許可しない場合、私たちはより多くの非臨床試験と臨床試験を行い、より多くのデータと情報を提供し、規制によって承認されたより多くの基準を満たす必要があるかもしれない。このような状況が発生すると、これらの候補製品のFDA承認に要する時間および財源、およびこれらの候補製品に関連する合併症およびリスクが著しく増加する可能性がある。さらに、505(B)(2)の経路に従うことができないことは、新しい競争製品が私たちの候補製品よりも早く市場に参入する可能性があり、これは私たちの競争地位と将来性を損なう可能性がある。505(B)(2)の経路に従うことが許可されても、私たちの候補製品は商業化に必要な承認を得られないかもしれません。
さらに、FDAは505(B)(2)に従っていくつかの製品を承認したにもかかわらず、いくつかの競合他社および他の人は、505(B)(2)に対するFDAの解釈に反対する。505(B)(2)に対するFDAの解釈が成功的に挑戦された場合、FDAは505(B)(2)の政策およびやり方を変更することを要求される可能性があり、これは、505(B)(2)に従って提出された任意のNDAをFDAが承認することを遅延または阻止する可能性がある。また、製薬業の競争は激しく、505(B)(2)国家薬品監督管理局は、505(B)(2)国家薬品監督管理局が言及した以前に承認された薬品の発起人の特許権を保護するための特別な要求の制約を受けている。これらの要求は特許訴訟を引き起こす可能性があり、任意の訴訟の結果に基づいて、私たちの将来の潜在的な新開発区の承認を30ヶ月間強制的に延期する可能性がある。承認された製品のメーカーがFDAに市民請願書を提出し，承認待ち競争製品の延期や追加的な承認要求を求めることは珍しくない。成功すれば、このような請願は大幅に延期され、新製品の承認さえ阻止されるかもしれない。しかし，FDAが最終的にこのような請願書を拒否したとしても，FDAは請願書を考慮して応答する際に承認を大幅に延期する可能性がある.さらに、505(B)(2)規制経路を候補製品に対して使用することができても、これが最終的により速い製品開発またはより早い承認をもたらす保証はない。
さらに、これらの候補製品が505(B)(2)の経路に従って承認されても(場合によっては)、承認は、製品が発売される可能性のある指定された用途の制限または他の承認条件によって制限される可能性があり、または製品の安全性または有効性を監視するために、高価な上場後テストおよび監視の要求が含まれる可能性がある。
私たちは、医療改革を含む医療業界の立法に現在および将来的に影響を与え、私たちの業務に全面的に影響を与え、精算、リベート、および他の支払いへの制限を増加させることが予想され、これは、私たちの製品の第三者カバー範囲、私たちの運営および/または医療提供者が、どの程度、またはどのような場合に私たちの製品を開放または管理するか(承認されれば)に悪影響を及ぼす可能性がある。*
米国や一部の外国司法管轄区域は、医療システムを変更するために、いくつかの立法および規制提案を検討または公布しており、その方法は、私たちの製品販売の収益性に影響を与える可能性がある。米国や他の地方の政策立案者や支払者の中では，医療システムの改革を推進することに大きな興味があり，医療コストの抑制，質の向上や参入拡大を目指している。米国では、製薬業はこれらの努力の重点であり、重大な立法計画の大きな影響を受けてきた。
例えば、2010年3月、オバマ総裁は、2010年に“医療·教育協調法案”(“平価医療法案”と総称する)を改正した“患者保護·平価医療法案”に署名し、医療保険のカバー面を拡大し、医療の質を高め、医療支出の増加を減少または制限することを目的としている。
製薬業に関する“ACA”は以下のように規定されている
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特定のブランドの処方薬および生物製剤を製造または輸入する任意のエンティティに徴収される控除不可能な年間費用は、特定の政府医療計画におけるこれらのエンティティの市場シェアに基づいて、孤児医薬品販売を含まずにこれらのエンティティ間で分担される |
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医療補助薬品リベート計画によると、メーカーが支払わなければならない法定最低リベートは、大多数のブランドと模倣薬メーカー平均価格(AMP)の23.1%と13%に増加した |
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新しい連邦医療保険D部分引受切欠き割引計画は、メーカーは現在その保証間隔期間内に条件を満たす受益者に適用ブランド薬品交渉価格の70%販売所割引を提供することに同意しなければならず、メーカーの外来薬物として連邦医療保険D部分で保険を受ける条件である |
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メーカーの医療補助税還付責任を医療補助管理保健組織に参加する個人に配布する保険薬品に拡大した |
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医療補助計画の資格基準を拡大し、他を除いて、各州がより多くの個人に医療補助を提供することを許可し、連邦貧困レベル133%以下の収入のある個人に新しい強制資格種別を増加させ、それによってメーカーの医療補助リベート責任を潜在的に増加させる |
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公共衛生サービス薬品の定価プランの下で割引を受ける資格のある実体を拡大する |
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ACAおよびその実施条例によって定義されるように、医師に提供される任意の支払いまたは“価値移転”を報告することと、教育病院およびこれらの医師およびその直系親族が前の年に保有する任意の所有権および投資権益とを含む、医師および教育病院のいくつかの財務スケジュールとの新しい要求が毎年報告され、これは、ある追加の医療提供者との財務関係の報告義務を含む2022年から拡大される |
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医療詐欺と乱用法を拡大し、連邦民事虚偽申告法と連邦反リベート法規、新しい政府の権力調査と不遵守行為に対する処罰の強化、および |
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患者を中心とした新たな結果研究所は，優先順位を監督·決定し，臨床有効性比較研究を行い，そのような研究に資金を提供している。 |
ACAのいくつかの側面は司法、国会、そして行政によって挑戦されている。例えば、2021年6月17日、米国最高裁は、ACAが“個人権限”が国会によって廃止されたため、全体的に違憲であると弁明する手続き理由に基づく挑戦を却下した。また，米国最高裁が裁決を下す前に，総裁·バイデンは2021年1月28日にACA市場による医療保険の特殊加入期間を開始し，2021年2月15日から2021年8月15日まで開放された行政命令を発表した。行政命令はまた、特定の政府機関に、医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査、および医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得による不必要な障害をもたらす政策を含む医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査および見直し、医療補助またはACAによる医療保険のカバー範囲を制限する既存の政策およびルールを再検討するように指示する。2022年8月16日、総裁·バイ登は“2022年インフレ削減法案”に署名し、個人がACA市場で医療保険を購入する強化補助金を2025年に延長した。2025年からアイルランド共和軍は新たに設立されたメーカー割引計画により、受益者の最大自己負担コストを著しく低減し、連邦医療保険D部分計画下の“ドーナツの抜け穴”を解消した。ACAは未来に司法や国会で挑戦される可能性がある。バイデン政府のいかなるこのような挑戦、他の訴訟、医療改革措置がACAと私たちの業務に影響を与えるかどうかはまだ不明である。
さらに、ACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。例えば、2011年8月、オバマ総裁は、2013年から医療提供者に支払う医療保険総支出を2.0%削減することを含む“2011年予算制御法案”に署名し、2013年から施行され、その後の立法改正により、英国銀行家協会を含むため、2031年まで有効であるが、新冠肺炎の流行により支払いを停止し、2020年5月1日から2022年3月31日まで、追加の国会行動を行わない限り、追加的な国会行動を行わないとしている。現在の立法によると、医療保険支出の実際の減少幅は2022年の1%から本自動減額の最終年度の4%まで様々になる。2013年1月、総裁·オバマ氏は、いくつかの医療提供者への医療保険支払いを減らし、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長する2012年の米国納税者救済法に署名した。また，総裁·バイデンは2021年3月11日に“2021年米国救援計画法案”に署名し，2024年1月1日から単一源と革新多源薬に対する法定医療補助薬品還付上限を廃止し，現在この上限は薬品AMPの100%である。また、国会は追加の医療改革措置を検討している
また、最近いくつかのアメリカ大統領行政命令、国会調査及び連邦と州レベルの提案と立法があり、これらの立法は薬品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、連邦医療保険下の薬品コストを下げ、政府計画の薬品精算方法を改革することを目的としている。連邦レベルでは、前トランプ政権はいくつかの手段を用いて、連邦予算提案、行政命令、政策イニシアティブを含む薬品定価改革を提出または実施した。例えば、2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬に対する条項が複数ある。バイデン行政命令への対応として，2021年9月9日，米国衛生·公衆サービス部(HHS)は高薬価に対応する総合計画を発表し，その中で薬品定価改革の原則を概説し，国会がとりうる各種潜在立法政策と，HHSがとることができるこれらの原則を推進する潜在行政行動を示した。また，アイルランド共和軍(IRA)は他の事項を除いて，(1)HHSに連邦医療保険(Medicare)で覆われたある単一由来薬物と生物製品の価格について交渉するよう指示し，(2)連邦医療保険B部分とD部分にリベートを徴収し，インフレを超える価格上昇を懲罰するよう指示した。これらの規定は法的挑戦を受ける可能性があるにもかかわらず、2023年度から段階的に施行されるだろう。アイルランド共和軍がどのように実施されるかは不明であるが，製薬業に大きな影響を与える可能性がある。さらにバイデン政府は2022年10月14日に追加の行政命令を発表しました, HHSに90日以内に報告書を提出するよう指示し，連邦医療保険と医療補助革新センターをさらに利用して連邦医療保険と医療補助受益者の薬品コストを低減する新しいモデルをテストする方法を説明した。州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入の制限、マーケティングコスト開示および透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。医療コストを抑制するための医療政策や改革が採用されている場合、または製品定価や薬品価格の面で否定的な宣伝に遭遇した場合、任意の承認された製品に対して徴収される価格が制限される可能性があり、私たちのビジネス機会が制限される可能性があり、および/または私たちの製品販売収入が負の影響を受ける可能性がある。
これらの法律は医療資金のさらなる減少を招く可能性があり、これは私たちの顧客と私たちの財務運営に悪影響を及ぼすかもしれない。承認後の要求を拡大し、医薬品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの法的変化が公布されるかどうか、あるいは法規、指導、解釈が変わるかどうか、またはこれらの変化がUGN-102または私たちの他の候補製品の上場承認を含む私たちの運営にどのような影響を与えるかを決定することはできません。
既存の法律を実施したり、医療や他の立法改革に基づいて追加法律を公布することが私たちの業務に与えるすべての影響を予測することはできませんが、私たちの製品の清算を減らしたり、私たちの製品の保証範囲を制限する立法や法規は、医療提供者がどの程度、あるいはどのような場合に私たちの製品を発行または管理するかに悪影響を及ぼす可能性があると信じています。これは私たちの収入を創出し、資本を調達し、より多くのライセンスを取得し、私たちの製品をマーケティングする能力を低下させ、私たちの業務に不利な影響を与えるかもしれない。また，米国の管理式医療への重視が高まっており，薬品の価格や使用に圧力を与え続けており，製品販売に悪影響を及ぼす可能性があると考えられる。
私たちは将来私たちが開発する可能性のある候補製品の孤児薬物指定や独占経営権を得ることができないかもしれない。もし私たちの競争相手が彼らの製品のために私たちの候補製品と同じ適応の孤立薬物独占経営権を得ることができれば、私たちは長い間競争相手の製品に適用規制機関の承認を得ることができないかもしれない。
1983年の“孤児薬品法”(以下、“孤児薬品法”)によると、ある製品が孤児の疾患または状況の治療に使用しようとしている場合、米国では患者数が20万人未満であるか、または米国での患者数が20万人を超えると定義されているが、米国では米国での販売によって開発薬のコストを回収することが合理的に期待されていない場合、FDAはこの製品を孤児薬として指定することができる。
米国では，孤児薬物指定は，臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免のために贈与資金の機会を提供するなど，一方が財政的インセンティブを得る権利がある。さらに、1つの製品が孤児薬物指定の適応を有するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児薬物独占経営権を得る権利があり、これは、FDAが、限定された場合、例えば、孤児薬物独占権を有する製品に対する臨床的優位性を示すか、または製造業者が十分な製品数を保証できない限り、7年以内に同じ適応に対して同一の薬物を販売する他のいかなる出願も許可しないことを意味する。FDAは孤児薬の独占経営権を与えているにもかかわらずジェルミトUTUCの治療では、私たちは孤児によって指定された他の候補製品を獲得するために孤児薬物独占経営権を獲得しないかもしれない。
FDAは孤児の薬をジェルミトUGN−201はそれぞれUTUCおよびCISの治療に使用され、他の候補製品の孤児薬物指定は得られない可能性がある。もし私たちの候補薬物が承認される前に、私たちの競争相手が私たちの候補製品と同じまたは類似した製品のために孤立した薬物独占経営権を得ることができれば、私たちは長い間競争相手の候補製品をFDAの承認を得ることができないかもしれない。私たちが候補製品を市場に出す能力にどんな遅延があっても、私たちの業務、収入、キャッシュフロー、運営にマイナスの影響を与えるだろう。
孤児薬物指定は私たちが特定の市場で市場独占権を享受することを保証できないかもしれないが、もし私たちが私たちの候補製品のために孤児薬物の独占経営権を獲得したり、維持できなければ、私たちはもっと早い競争を受けるかもしれないし、私たちの潜在収入は減少するだろう
孤児薬物指定は，一方が臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免，特定時期の市場排他性に贈与資金の機会を提供するなど，財政的奨励を受ける権利がある。
ジェルミトUGN−201とUGN−201はそれぞれ米国でUTUCおよびCISを治療する孤児薬物名を付与された。私たちの他の候補製品が孤児薬物指定を受けても、バイオテクノロジー製品の開発に関連する不確実性のため、規制部門の任意の特定の孤児適応の承認を得たのは初めてではないかもしれない。また，候補製品の孤児薬物指定を獲得しても，この排他性は異なる活性部分を有する異なる薬剤が同じ条件で承認される可能性があるため，競合から製品を効率的に保護できない可能性がある。また、競合他社が医薬品の承認およびマーケティング独占経営権を獲得し、その有効部分が同じ適応のために求められている候補製品の有効部分と同じであれば、マーケティング排他性中に、候補製品が臨床的に承認された製品よりも優れていることが証明できない限り、候補製品の承認が阻止されるであろう。逆に，孤児の独占経営権を与えられても，同じ活性部分を持ち臨床的優位性を示す競争相手は，我々の独占経営権が満期になる前に承認される可能性がある。また，競合他社が候補製品と同じ薬剤製品の有効部分の承認や市場独占経営権を獲得すれば，異なる孤立適応が求められており，候補製品の市場機会に悪影響を及ぼす可能性がある。FDAは“孤児薬品法”の排他的条項に関する法規や政策のいくつかの面で法的挑戦を受けており，将来の挑戦は変化を招き，予測困難な方法で我々の候補製品の保護に影響を与える可能性がある。
Jelmytoと私たちの候補品は 規制承認は、持続的な規制義務と持続的な規制審査に制限されることになり、これは、多くの追加費用、制限、または規制承認の撤回を招く可能性があり、もし私たちが適用される規制要求を遵守できなければ、私たちは処罰を受けるだろう
ジェルミト私たちの規制承認を受けた候補品は、FDAおよび/または外国規制機関の持続的な規制審査を受けるだろう。また、ジェルミト私たちが規制の承認を受けた候補製品は、ラベルや他の制限、市場撤退を含む広範かつ持続的な規制要求を受けるだろう。もし私たちが規制要求や製品を遵守できなかった場合、私たちは処罰されるかもしれない。
FDAは承認しましたジェルミト私たちの候補製品については、私たちが受けた任意の規制承認は、製品上場の承認適応の制限または承認条件によって制限される可能性があります。さらに、現在または将来の候補製品のために得られる任意の規制承認には、第4段階臨床試験、および製品の安全性および有効性を監視することを含む、コストの高い上場後試験に対する要求が含まれる可能性がある。さらに、製造過程、ラベル、包装、流通、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進、記録ジェルミト私たちが規制の承認を受けたすべての候補製品は広範囲で持続的な規制要求によって制限されるだろう。これらの要求には，安全性や他の上場後の情報や報告，登録の提出，および承認後に行われた任意の臨床試験においてcGMPやGCPの遵守を継続することが含まれている。
その後、私たちの製品または候補製品には、予想されていない深刻さや頻度の不良イベント、または私たちの第三者製造業者のプロセスの問題、または規制要件を遵守できなかったことを含む、以前に未知の問題が存在することが発見され、他の事項以外の問題を引き起こす可能性がある
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製品の販売または製造を制限し、製品を市場からリコールするか、または自発的または強制的に製品をリコールすること |
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罰金、警告状、または臨床試験を一時停止する者 |
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FDAは、我々が提出した係属中の出願または承認された出願の補充出願の承認を拒否するか、または製品ライセンスの承認を一時停止または撤回すること；および |
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製品を差し押さえたり、差し押さえたり、製品の輸入または輸出を許可することを拒否したり、禁止または民事または刑事罰を適用したりする。 |
私たちが行っている規制要件も時々変化する可能性があり、これは私たちの商業化努力を壊したり、コストを高くしたりする可能性がある。米国や他の国の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合や、新しい要求や政策を採用することができない場合、または規制適合性を維持できない場合、私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、収益性を実現または維持できない可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。
私たちの現在および将来の業務活動に関連する医療専門家、独立請負業者、臨床研究者、CRO、コンサルタントおよびサプライヤーの関係は、連邦および州の医療詐欺および乱用法律、虚偽クレーム法律、透明性法律、政府価格報告、および健康情報プライバシーと安全法律の制約を受ける可能性がある。もし私たちがこれらの法律を完全に遵守できないか、完全に遵守できなければ、私たちは重大な処罰に直面するかもしれない。*
私たちは医療詐欺や乱用を防ぐための法律を含む、様々なアメリカ連邦、州、外国の医療保健法の制約を受けている。これらの法律は、私たちの臨床研究、販売、マーケティング活動に影響を与え、医療保健提供者、医師および他の能力と直接または間接的に、私たちが発売許可を得た製品の処方、注文、マーケティング、または流通の各方面の業務または財務手配に影響を与える可能性がある。
他の事項に加えて、連邦反バックル法規は、個人または実体が直接または間接的に、現金または実物の形態で直接または間接的に現金または実物の形態で直接または間接的に要求、提供、受信または支払いを誘導または奨励するために、任意の報酬(任意のリベート、賄賂またはリベートを含む)を支払うことを禁止し、個人の推薦または購入、レンタル、注文または推薦、任意の商品、施設、物品またはサービスを奨励し、連邦医療保険および医療補助などの連邦医療計画は、これらの商品、施設、物品またはサービスの全部または一部のために支払うことができる。報酬の広義の定義には、現金、不正割引、無料または値下げ項目、およびサービスを含むが、これらに限定されない価値のあるものが含まれる。
連邦虚偽請求法は、連邦民事虚偽請求法(“FCA”)および民事罰金法を含み、個人または実体を処罰し、それ以外に、個人または実体が故意に連邦政府に提出したり、虚偽または詐欺的な支払いまたは承認クレームを提出したり、または連邦政府に資金を支払う義務を回避、減少または隠蔽するために虚偽記録または声明を作成する。他の事項に加えて、FCAは、支払い請求を提出する個人およびエンティティを起訴するために使用されており、これらの支払い請求は、不正確または詐欺的であり、主張されたサービスのために提供されているか、または医療に必要でないサービスのために提起されている。FCAには、個人が連邦政府を代表して訴訟を起こし、成功したクレームの一部を共有することを許可する告発者条項が含まれている。
多くの州で似たような詐欺や法律法規の乱用があり、連邦医療補助や他の州が計画して精算するプロジェクトやサービスを除いて、支払い者が誰であろうと、より広い範囲が適用される可能性がある。州および連邦当局は、他の企業を除いて、これらの企業は、処方者および受益者に不正な経済的誘因を支払うことと、バッチ定価およびFDAによって承認された製品のラベル外販売促進に依存するいくつかのマーケティングスケジュールを含む許可されていない販売促進アプローチとを含むこれらの反詐欺法規に違反する疑いがある。
1996年の連邦健康保険携帯·責任法案(“HIPAA”)は、他の事項に加えて、任意の医療福祉計画(公共および個人支払人を含む)を詐欺または実行しようとしていることを知っているか、または重大な事実を故意に偽造、隠蔽または隠蔽したり、医療福祉、プロジェクトまたはサービスの交付または支払いについて任意の重大な虚偽の陳述を行ったりする行為に対して、民事および刑事責任を適用する。
また、2009年に“衛生情報技術促進経済·臨床健康法案”(HITECH)及びその実施条例改正されたHIPAAは、他の事項以外に、特定の医療保健提供者、健康計画及び医療情報交換所、及び彼らの業務パートナーと彼らの保証下請け業者を含む保険実体に対して、個人が健康情報を識別できるプライバシー、安全及び伝送に関する具体的な要求を提出し、強制的な契約条項及びこのような情報のいくつかの保護措置の実施を要求することを含む。他に加えて、HITECHは、HIPAAのセキュリティ基準を、カバーエンティティに代わってサービスを提供し、保護された健康情報を受信または取得する商業パートナー、独立請負業者、またはエージェントに直接適用させる。HITECHはまた4つの新しい民事罰金等級を作成し、HIPAAを改訂し、民事と刑事処罰を商業パートナーに直接適用し、州総検察長に新しい権力を与え、連邦裁判所に民事訴訟を提起し、損害賠償または禁制令を要求してHIPAAを実行し、連邦民事訴訟の提起に関連する弁護士費と費用を求めることができる。また，州法は場合によっては健康情報のプライバシーやセキュリティを管理しており，その多くの法律は互いに大きく異なり，同じ効果が生じない可能性があり，HIPAAに奪われず，コンプライアンス作業を複雑化させる可能性がある。
私たちの業務はまた、ACAおよびその実施条例6002節に基づいて作成された医師支払い日光法案に基づいて制定された連邦公開支払い計画によって制限され、この計画は、Medicare、Medicaidまたは子供健康保険計画に従って支払いを受けることができるいくつかの医薬品、装置、バイオ製品および医療用品製造業者が、医師(医師、歯科医師、検眼師、足科医および脊椎マッサージ師を含む)、いくつかの他の医療保健専門家(例えば、医師アシスタントおよび看護師従事者)および教育病院および医師およびその直系親族が所有するいくつかの所有権および投資権益に関連する支払いおよび他の価値移転に関する情報をCMSに毎年報告することを要求する。私たちはまた、医師および他の医療保健提供者への支払いおよび他の価値移転またはマーケティング支出、薬品価格設定に関する情報を報告することを医薬品メーカーに要求する州法律の制約を受ける可能性があり、および/または州法律は、製薬会社が製薬業界の自発的コンプライアンスガイドラインおよび連邦政府によって公布された関連コンプライアンスガイドラインを遵守することを要求する。いくつかの州と地方の法律はまた薬品販売代表者の登録を要求する。
多くの州では、上記の各連邦法律と同様の法律も可決されており、これらの法律の範囲はより広く、任意の支払人(商業保険会社を含む)の精算項目やサービスに適用される可能性がある。また，我々は上記の米国医療保険法に類似したいくつかの外国医療保険法の制約を受ける可能性がある。もし私たちの任意の業務活動が、医療提供者との関係を含むが、これらに限定されないが、上記のいずれの法律に違反していることが発見された場合、私たちは、重要な行政、民事および刑事罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、Medicare、Medicaidおよび他の連邦ヘルスケア計画への参加から除外される可能性があり、契約損害、名声損害、追加の報告要件および監督に直面する可能性があり、もし私たちが会社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けて、これらの法律に違反した疑い、利益減少および将来の収益、ならびに私たちの業務の削減または再編を解決することができれば。
また、“海外腐敗防止法”や同様の世界的な反賄賂法は、会社とその中間者が業務を獲得または保留する目的で非米国人に不当な金を支払うことを一般的に禁止している。私たちはあなたに、私たちの内部統制政策と手続きが私たちを従業員、未来の流通業者、パートナー、協力者、または代理店の無謀または不注意から保護するということを保証することはできません。これらの法律違反またはそのような違反に対する告発は、罰金、処罰、または起訴を招き、私たちの業務、運営結果、および名声に悪影響を及ぼす可能性があります。
米国や海外の立法や規制医療改革は、私たちの候補製品や任意の未来の候補製品の規制承認または承認を得にくくなり、承認または承認を得た後に私たちの製品を生産、マーケティング、流通させるかもしれません
米国議会または外国司法管轄区の政府は、規制された製品の承認または承認、製造、マーケティング、またはその精算を規制する法定条項を著しく変更する可能性がある立法を起草して提出することがある。さらに、FDAまたは適用される外国規制機関は、当社の業務や製品に重大な影響を与える可能性がある方法でFDAまたは外国規制機関の法規やガイドラインを改訂または再解釈することが多い。任意の新しい規制または既存の規制の改正または再解釈は、私たちの候補製品または任意の将来の候補製品のコストを増加させるか、または審査時間を延長する可能性があります。私たちは法規、法規、法律解釈、あるいは政策の変化を確定することができず、公布、公布、採用すれば、私たちの未来の業務にどのような影響を与えるかもしれません。他の事項に加えて、このような変化は必要かもしれない
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製造方法を変え |
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1つ以上の製品のリコール、交換、または生産停止； |
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追加的な記録保存。 |
その中のすべての項目は大量の時間とコストを必要とし、私たちの業務と財務業績を損なう可能性がある。さらに、今後の製品に対する規制部門の承認または承認を遅延させることは、私たちの業務、財務状況、および運営結果を損なうことになります。
私たちは厳格で変化するプライバシー、データ保護とデータセキュリティ法律、契約義務、自律計画、政府規制、データプライバシーとセキュリティに関する基準の制約を受けています。私たち、お客様、パートナー、またはサプライヤーは、実際に、またはそのような義務を履行できなかったことが、私たちの名声を損なう可能性があると考えて、巨額の罰金と責任を直面させたり、他の方法で私たちの業務に悪影響を与えたりします。*
私たちの通常のビジネスプロセスでは、個人データ、知的財産権、および商業秘密(総称して敏感情報と呼ばれる)を含む独自、機密および敏感なデータを収集、受信、記憶、処理、生成、使用、送信、開示、提供、保護、保護、処置、送信および共有(一般には処理と呼ばれる)することができる。私たちはプライバシー、データ保護、データセキュリティに関する多くの国内と海外の法律法規に支配されているか、その範囲は変化しており、異なる応用と解釈の影響を受け、異なる国の間で一致しない、あるいは他の規則と衝突している可能性がある。プライバシー、データ保護、データセキュリティに関するお客様や第三者への契約義務の条項も遵守しなければなりません。
米国では、データ漏洩通知法、個人データプライバシー法、消費者保護法(例えば、連邦貿易委員会法案第5条)を含む多くのプライバシー、データ保護、データセキュリティ法が連邦、州、地方政府によって公布されている。例えば、2018年カリフォルニア消費者プライバシー法(CCPA)は保証企業に義務を課している。これらの義務は、プライバシー通知において特定の開示を提供し、その個人データに関連するいくつかの権利をカリフォルニア州住民に提供することを含むが、これらに限定されない。CCPAは規定違反行為に対して法定罰金(違反1回あたり最大7500ドル)を科すことを許可している。CCPAはいくつかの臨床試験で処理されたデータを免除しているにもかかわらず、CCPAはコンプライアンスコストを増加させ、私たちが維持しているカリフォルニア住民の他の個人データに関する潜在的な責任を増加させる可能性がある。また、2023年1月1日に施行される予定の2020年カリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)はCCPAを拡大する。CPRAは、カリフォルニア州住民にいくつかの敏感な個人データの使用を制限する能力を与え、個人データを保持するための制限を確立し、CPRAを実施し実行するための新しいカリフォルニアプライバシー保護局を確立することで、実行のリスクを増加させる可能性がある。バージニア州、コロラド州、ユタ州、コネチカット州などの他の州でも全面的なプライバシー法が採択され、これらの法律は2023年に施行される。また，近年連邦，州，地方各レベルでプライバシー，データ保護，データセキュリティ法が提案されており，コンプライアンス作業をさらに複雑化させる可能性がある.これらの法律は、私たちが個人データに関する変化する規制環境の影響を受けやすいことを示している。私たちが事業を拡大するにつれて、これらと似たような法律は私たちのコンプライアンスコストと潜在的な責任を増加させるかもしれない。
米国以外では、プライバシー、データ保護、データセキュリティに適用される法律、法規、業界標準が増えている。例えば、EUの一般資料保護規則例(以下、“EU一般資料保護規則”と呼ぶ)及びイギリスの一般資料保護規則例(以下、“イギリス一般保障条例”と呼ぶ)は個人資料の処理に厳格な要求を加える。私たちがこれから行う臨床試験はEUの場所に含まれ、EU GDPRでの潜在的な責任の開放を増加させるだろう。EU GDPR違反の処罰は、2000万ユーロまでの罰金または全世界売上高の4%を含む非常に深刻である可能性があり、データ処理の制限または禁止は、EUでの業務展開能力を弱める可能性があり、私たちの臨床試験を中断し、私たちのサービスへの需要を減少させ、私たちの業務と運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。また、EU GDPRは個人データ処理に関する個人訴訟を規定しており、このような利益を代表する様々なデータ主体または消費者保護組織が法的許可によって訴訟を提起することができる。時間が経つにつれて、私たちはアメリカとイスラエル以外のより多くの業務を含む私たちの業務を拡大するかもしれないと予想しています。このような拡張に伴い、EU GDPRを含む他の事業を展開可能な国でより多くの政府規制を受けることになる。私たちの顧客、パートナー、サプライヤーに協力してEU GDPRや他の外国の法律を遵守したり、自分でこれらの法律を遵守したりすることで、巨額の運営コストが発生したり、私たちのビジネス慣行の変更が要求されたりする可能性があります。
また、英国やスイスのGDPRやデータ保護法を含む多くの外国法は、移転する当事者が移転した個人データを保護するための具体的な保障措置が実施されていない限り、米国や多くの他の国への個人データの移転に制限を加えている。欧州委員会は、個人データの欧州経済区からこれらの司法管轄区への移行を促進する有効なメカニズムとなるための標準契約条項(SCC)を発表した。現在，これらのSCCは個人データをヨーロッパ経済圏以外に送信する有効なメカニズムである。さらに、SCCは、問題のある個人データを保護するために追加のセキュリティ対策が必要かどうかを決定するために、移動影響評価を行うような追加のコンプライアンス負担をかける。さらに、スイスやイギリスも同様に、これらの司法管轄地域以外の国、例えば米国への個人資料の移転を制限しており、いくつかのヨーロッパ以外の国(例えば、中国)も、現地データの滞在または個人データの国境を越えた移動を阻害することを要求する法律を通過または検討しており、これらの法律のいずれも、ビジネスのコストおよび複雑さを増加させる可能性がある。国境を越えた個人データ転送のために有効なコンプライアンスメカニズムを実施できなければ、私たちはより多くの規制行動、巨額の罰金、ヨーロッパからの個人データの処理または転送の禁止に直面する可能性がある。個人データをヨーロッパからアメリカに導入できないことは、ヨーロッパでの臨床試験活動を行う能力を制限し、契約研究組織、サービスプロバイダ、請負業者、他のヨーロッパデータ保護法に拘束されている実体と協力する能力を制限することは、私たちの運営に悪影響を及ぼす可能性があります, 製品開発と私たちの製品の能力を提供し、ヨーロッパでのデータ処理能力を莫大なコストで増加させることを求めています。
これらのデータプライバシーや保護に関連する様々な法律、法規、その他の義務を遵守することは、私たちの契約においてより重い義務を負い、データを収集、使用、開示する能力を制限し、私たちの業務に不利な方法で私たちの業務やり方やコンプライアンスを変更することが要求されるかもしれません。あるいは場合によっては、いくつかの司法管区における私たちの運営能力に影響を与えます。適用されるすべてのデータプライバシーおよびセキュリティ義務を遵守しようと努力しているにもかかわらず、私たちはそれをできなかった場合があります(またはできなかったとみなされる)。また、私たちが努力しているにもかかわらず、私たちが依存している人や第三者がこのような義務を履行できない可能性があり、これは私たちの業務運営やコンプライアンス状態に悪影響を及ぼす可能性があります。例えば、第三者加工業者が適用される法律、法規、または契約義務を遵守できないことは、私たちの業務運営能力を不能または中断すること、および政府エンティティまたは他の人が私たちに提起した訴訟を含む悪影響をもたらす可能性がある。私たち、私たちの顧客、私たちのサプライヤー、または他の関連第三者は、これらの法律、法規と義務を実際に処理または遵守できなかったと考えられ、私たちのコンプライアンスと運営コストを増加させ、私たちを規制審査、訴訟、罰金、民事または刑事罰、個人訴訟に直面させ、規制機関が私たちの臨床試験活動を拒否、制限、または混乱させ、私たちの名声を損ない、他の方法で私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な影響を与えるかもしれない。また、個人データを米国や他の国や地域に導入できないことは、業務やり方の変更を混乱させたり、臨床試験を含めて業務運営を中断したりし、他の面では私たちの業務に大きな財務的影響を与える可能性があります。
もし私たちが環境、健康、安全法律法規を守らなければ、罰金や処罰を受けたり、私たちの業務に負の影響を与える可能性のあるコストが生じるかもしれません
私たちは多くの環境、健康と安全法律と法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。私たちの行動は化学物質と生物学的材料を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物製品を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負い、いかなる責任も私たちの資源の範囲を超える可能性がある。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない。
私たちは、危険材料の使用や他の仕事に関連する傷害による私たちの従業員へのダメージのコストと費用を支払うために労働者補償保険を維持し、保険証書制限は似たような状況にある会社に常習的であり、予測可能なリスク保険を提供するのに十分であると考えられる。私たちはこのような保険を維持しているが、この保険は潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれない。また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。このような法律法規を遵守しないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある。
これらの製品の保証·精算が政府当局および/または第三者支払者政策によって制限されている場合、候補製品を利益的に販売することは困難かもしれません。*
清算や市場受け入れや販売に影響を与える可能性のある医療改革措置を除いてジェルミトUGN-102および私たちの他の候補製品は、承認された場合、政府当局、個人健康保険会社、および管理型医療機関のような第三者支払者の保証および精算政策に依存する。第三者支払者たちは彼らがどの薬をカバーし、単独で精算水準を確立するかを決定する。2020年10月に連邦医療保険Cコードが発表されましたジェルミトそして私たちが通行証を得る期間は2年で、3年を超えない。CMSは、以下の項目のための永久的かつ製品固有のJコードを確立しているジェルミトその規定は2021年1月1日に施行される。私たちの既存の直通IDは2023年に満期になりますジェルミト.
アメリカの医療業界と他の地域の主な傾向の一つはコストコントロールだ。政府や他の第三者支払者は、安全性や有効性に加えて、薬物の費用便益を審査し、処方薬のカバー範囲や精算レベルを制限または制限しようとする医療製品の価格に挑戦するようになってきている。私たちのこれまでの経験によるとジェルミト承認された場合、UGN-102または私たちの他の候補製品が十分な保険を持っているかどうかを決定することができません。または、保険があれば、精算レベルは、患者が私たちの製品を負担できるか、または利益をもたらすのに十分です。また、インフレやその他の要因が私たちの業務コストを著しく増加させる場合、医療提供者が候補製品の精算の流れにより、価格上昇を私たちの顧客に転嫁することは不可能かもしれません。
新たに承認された製品の保険カバーと精算に関する不確実性が大きい。米国では，連邦医療保険下の新薬精算に関する決定はCMSが連邦医療保険計画の管理者として行っている。個人第三者支払者は通常，その保険や補償決定のモデルとしてCMSを用いるが，CMSの決定に加えて，独自の方法や承認の流れもある.これまで私たちの経験はCMSと商業支払者のカバー範囲を証明しましたジェルミト私たちは特定の商業提供者たちと書面保証書を設立した。しかしながら、CMSおよび他の第三者支払者が、既定のやり方および前例がないので、我々のような根本的な新製品への補償をどのように決定するかを予測することは困難である。
精算は私たちが市場で承認された任意の製品の需要および/または価格に影響を及ぼすかもしれない。第三者支払者が特定の製品のために保険を受けていると仮定すると，それによる精算支払率が十分に高くない可能性があり，あるいは患者が受け入れられないと考えて受け入れられないほど高い共同支払いが必要となる可能性がある。自分の病状を治療するために処方薬を処方する患者とその処方医は通常，その処方薬に関する費用の全部または一部を第三者支払者に依存して精算する。患者は保険を提供しない限り、私たちの製品を使用することはあまりできません。そして、私たちの製品の全部あるいは大部分のコストを支払うのに十分な費用を精算します。また，医師の監督下で管理されている製品では，このような薬物は価格が高いことが多いため，保険や適切な補償を得ることは特に困難である可能性がある。また，製品自体やその製品を使用した治療やプログラムは単独では精算できない可能性があり，医師の使用に影響を与える可能性がある。したがって、カバー面と十分な精算は新製品の受容度に必須的だ。カバー範囲の決定は臨床と経済標準に依存する可能性があり、より成熟或いはより低コストの治療代替物がすでに利用可能であるか、あるいはその後利用可能な場合、これらの標準は新薬製品に不利である。新たに承認された薬物については，保険取得や精算に重大な遅延がある可能性があり，保険範囲はFDAや適用される外国規制機関がこの薬剤を承認する目的よりも限られている可能性がある。さらに、保険や精算を受ける資格があるということは、すべての場合に1つの薬物の費用を支払うことを意味するわけではなく、研究、開発、製造、販売、流通を含む私たちのコストを支払うことを意味するわけではない。
第三者支払人の精算は、第三者支払人の製品の使用が以下の条件を満たすかどうかの決定を含む多くの要素に依存する可能性がある
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健康計画の下で保障された福祉 |
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安全で効果的で医学的に必要なものです |
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特定の患者に適しています |
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費用対効果があります |
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実験的でも調査的でもない。 |
政府または他の第三者支払人から製品の保証と精算承認を獲得し、維持することは時間がかかり、高価な過程であり、支払人に私たちの製品使用を支援する科学的、臨床的、費用効果的なデータを提供する必要があるかもしれない。また、米国の第三者支払者では、薬品の保険や精算に統一された政策要求がない。そのため、薬品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。そのため、保証範囲の確定過程は各支払者にそれぞれ私たちの製品を使用する科学的かつ臨床的な支持を提供する必要があるかもしれないが、保証範囲と十分な精算が一貫しているか、あるいは最初に得られることを保証することはできない。私たちは、保証範囲および/または十分な補償レベルの承認を得るために十分なデータを提供できないかもしれない。
ビジネス計画における書面政策のカバー範囲と政府計画のカバー範囲は観察されましたがジェルミト今まで、私たちは十分な保険や補償を提供し続けることを保証することができませんジェルミトまたは、UGN-102または私たちの任意の他の候補製品(承認された場合)に使用することができる。しかも、私たちは清算金額が私たちの未来の製品に対する需要や価格を下げないということを確認できない。精算ができない場合、あるいは限られた精算しか得られなければ、商業化に成功できないかもしれませんジェルミトUGN-102、または私たちの他の候補製品、または承認されたとしても、完全な利益を達成する。また、保証政策と精算料率は随時変化する可能性がある。私たちのいかなる製品や規制の承認を得た候補製品が有利な保証範囲と精算状態を得ても、将来的にはあまり有利ではない保証政策と精算料率が実施される可能性がある。例えば、2023年1月1日から、製造業者は、連邦医療保険B部分でカバーされた単剤容器および使い捨て包装薬の廃棄数の四半期返金をCMSに支払うことを要求される。払い戻しは、廃棄数量が総許容数の10%を超えることに基づく。しかし、特別な場合、CMSは適用のハードルを35%に向上させるだろう。現在CMSはジェルミトこの独特な環境分類に適合している。もし私たちの製品のために十分な第三者保険と十分な補償を得ることができなければ、私たちの製品の商業成功は大きな阻害を受ける可能性があり、私たちの財務状況と経営業績は実質的な悪影響を受ける可能性があります。
米国の立法または規制医療改革は、UGN-102または私たちの任意の他の候補製品の規制承認または承認、ならびに生産、マーケティング、および販売Jelmytoまたは私たちの任意の候補製品を得ることをより難しくするかもしれない 承認または承認する
国会は時々立法を起草して提出し、これらの立法は、規制された製品を管理する規制許可または承認、製造、マーケティング、またはその精算を管理する法定条項を著しく変える可能性がある。さらに、FDAは、FDAの法規およびガイドラインをしばしば改正または再解釈し、その方法は、私たちの業務および私たちの製品に大きな影響を与える可能性がある。任意の新しい法規または既存の法規の改正または再解釈は、UGN-102または私たちの任意の他の候補製品に追加コストを適用するか、または審査時間を延長する可能性がある。私たちは法規、法規、法律解釈、あるいは政策の変化を確定することができず、公布、公布、採用すれば、私たちの未来の業務にどのような影響を与えるかもしれません。他の事項に加えて、このような変化は必要かもしれない
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製造方法を変え |
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プロトコル設計を変更します |
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付加治療群(対照群)； |
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1つ以上の製品のリコール、交換、または生産停止； |
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追加的な記録保存。 |
その中のすべての項目は大量の時間とコストを必要とし、私たちの業務と財務業績を損なう可能性がある。
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの普通株の市場価格はずっと変動し続けているかもしれません。あなたはあなたの投資の全部または一部を失うかもしれません
株式市場は全体的にずっと、特に私たちの普通株の市場価格は変動の影響を受け続ける可能性があり、私たちの経営業績や財務状況によっても、私たちの経営業績や財務状況とは関係ありません。ナスダック世界市場における私たちの普通株の市場価格は様々な要素によって変動する可能性があり、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできないが、これらに限定されない
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私たちが発売し商業化した成功はジェルミト; |
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私たちと私たちの競争相手の経営結果と財務状況の実際または予想変化 |
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医者と市場はジェルミト他の承認された製品でも |
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私たちが販売している製品の組み合わせは |
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任意の自発的または強制的なリコールジェルミトまたは任意の他の承認された製品、または任意の追加のラベル、マーケティング、または販売促進制限を適用する |
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私たちの候補製品は承認され商業化できるかどうか |
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医療支払い制度の構造を変え |
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もし私たちの普通株がアナリストによってカバーされていれば、証券アナリストの収益予想や提案の変化 |
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他の人は技術革新や競争力のある新製品を開発し |
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私たちが発表した技術革新や新製品発表 |
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非臨床試験または臨床試験の結果を発表するジェルミトUGN-102または他の候補製品； |
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私たちは公開発表のマイルストーンを実現できませんでした |
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私たちは新しいまたは強化された候補製品の支出とこれらの製品からの販売の間の遅延を開発し、販売します |
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知的財産権の発展 |
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以下に関連する任意の製品責任クレームを含む任意の訴訟事項の公告又は進展ジェルミト私たちの候補品でも |
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新製品または改良製品の承認または拒否に関する規制動向と規制当局の決定； |
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私たちは新製品、新技術、または新業務を開発、獲得するための金額の変化 |
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製品を普及させるための支出が変わりました |
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私たちは売却を提案したり、あるいは私たちの大株主が将来私たちの普通株または他の証券を売却することを提案します |
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キーパーソンが変わる |
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私たちや競争相手の研究開発プロジェクトの成否 |
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当社の普通株の取引量； |
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一般経済と市場状況及びその他の要素、例えば新冠肺炎疫病は著者らの経営業績と関係のない要素を含む。 |
これらの要素と任意の相応の価格変動は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与え、私たちの投資家に重大な損失をもたらす可能性がある。過去には、市場変動後、上場企業の株主が証券集団訴訟を起こすことが多かった。もし私たちが証券訴訟に巻き込まれれば、私たちに巨額のコストをもたらし、私たちの経営陣の資源と注意を私たちの業務から移すかもしれない。
将来的に私たちの普通株を売ることは私たちの普通株の市場価格を下げるかもしれません。*
もし私たちの既存の株主、特に私たちの役員、彼らの関連会社、あるいは私たちの幹部が公開市場で私たちの普通株を大量に販売すれば、私たちの普通株の市場価格は大幅に下がるかもしれません。公開市場は、私たちの株主が私たちの普通株を売却する可能性があると考えており、これは私たちの普通株の市場価格を低くし、将来の資本獲得能力を弱める可能性もあり、特に株式証券を発行することで。
また、資本調達のために追加普通株や他の証券を販売しており、私たち普通株の株価に同様のマイナス影響を与える可能性があります。私たちの普通株価格の下落は、追加の普通株や他の株式証券を発行することで資本を調達する能力を阻害し、私たちの普通株への投資損失の一部または全部を招く可能性があります。
将来の株式発行は将来の希釈を招き、私たちの普通株の価格を低下させる可能性があります*
追加資本を調達するために、私たちは将来的に追加の普通株または他の証券を提供することができ、私たちの普通株または私たちの普通株に交換することができ、価格は時々私たちによって決定され、将来株式または他の証券を購入する投資家は既存の株主よりも高い権利を持つ可能性がある。市場状況や戦略的考慮のため、現在または将来の運営計画を実行するのに十分な資金があると考えても、追加資本を調達することを選択することができるかもしれない。2019年12月20日に、吾らはATM機販売契約を締結し、この合意によると、吾らは時々販売代理や依頼人であるCowenに、“市場別発売”とみなされるいかなる方式でも、吾などの普通株を発売·販売することができ、総発行価格は最高1，000万ドルに達する。株式は、2019年12月20日に米証券取引委員会に提出されたS-3表保留登録声明に基づいて発売·販売され、2020年1月2日に発効することが発表された。2022年9月30日現在、売上協定により700，000株が売却され、総収益は1，660万ドル、ATM販売協定により売却可能な株式総額は8，340万ドルに達している。
私たちの上級管理者、役員、私たちのいくつかの取締役に関連するエンティティは大量の株式を持っています。これはあなたが会社の事務に影響を与える能力を制限する可能性があります
私どもの上級社員、役員及びいくつかの取締役に関連する実体実益は私どものかなりの部分の発行済み普通株を持っています。したがって、これらの人は、(独立決定ではないにもかかわらず)我々の株主承認に提出する必要がある事項の結果、わが取締役会選挙に関する決定、わが社の任意の提案された合併または合併の結果を著しく影響することができる。このような利益は私たちの他の株主の利益と一致しないかもしれない。また、これらの人々の私たちに対する重大な利益は、第三者が私たちへの支配権を得ることを求めることを阻止する可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは私たちの株に現金配当金を支払ったことがなく、私たちは予測可能な未来にも現金配当金を支払わないと予想している
私たちは私たちの配当金の現金配当金を発表したり支払ったりしたこともなく、予測可能な未来にどんな現金配当金も支払うことを期待していない。私たちは現在、すべての利用可能な資金と未来の任意の収益を維持し、私たちの業務の発展と成長に資金を提供するつもりだ。したがって、私たち普通株の資本付加価値(あれば)は投資家の予測可能な未来における唯一の収益源になるだろう。さらに、イスラエルの法律は私たちが配当金を申告して支払う能力を制限し、私たちの配当金にイスラエルの源泉徴収税を支払うことを要求するかもしれない。
受動的な外国投資会社に分類されれば 私たちのアメリカの株主は不利な税金結果を受ける可能性があります
一般に、任意の納税年度において、私たちの総収入の少なくとも75%が受動的収入である場合、または私たちの資産価値の少なくとも50%が、受動的収入を生成するための資産または現金を含む受動的収入を生成するために保有される資産に起因することができる場合、私たちは、米国連邦所得税目的のPFICとして説明する。
我々がPICであるかどうかの決定は年に1回の事実集約型確定であり，適用される法律は異なる解釈がある可能性がある.特に、私たちの資産を能動的または受動的に記述することは、現在および計画中の将来の業務計画にある程度依存する可能性があり、これらの計画は変化する可能性があります。また，本課税年度および将来の課税年度については，PFICテストに用いた資産総生産は，我々の普通株の市価を部分的に参考にして決定する可能性があり，市価はかなり変動する可能性がある。収入テストの下で、私たちのPFICとしての地位は私たちの収入構成に依存し、これは私たちが未来に行う取引と私たちの会社の構造に依存するだろう。私たちの収入と資産の構成もまた私たちがどのようにして、どのように私たちがどのような発行で集めた現金をどのように使用するかの影響を受けている。
我々の推定収入，推定資産，活動，時価の分析によると，2021年12月31日までの納税年度はPFICとは考えられない。しかし、私たちがPFICであるかどうかの決定は毎年ベースの事実集約型決定であり、また適用される法律は異なる解釈の影響を受けるため、私たちは過去、現在、あるいは未来のいかなる納税年度のPFIC地位について何も保証することができない。私たちのアメリカの税務弁護士はどんな納税年度のPFICの地位についても何の意見も提供しません。
私たちがPFICと同定された場合、私たちのアメリカ株主は、資本収益ではなく、私たちの普通株を売却する実現収益を一般収入とすること、米国株主である個人が私たちの普通株から受け取った配当に適した優遇料率を失うこと、利息費用を私たちの分配と私たちの株を売却する収益、およびアメリカ連邦所得税法律·法規の追加申告要求に適用することを含む不利な税収結果を受ける可能性がある。米国の株主(I)がPFICと同定された年度内のいつでも私たちの普通株を所有し、(Ii)QEF選択(以下に述べる)が間に合わなかった場合、その後のすべての納税年度にPFICの株式と見なし、その後の納税年度にPFICの資格を満たさなくなっても。PFICの米国株主は、通常、合格した選挙基金(“QEF”)選挙を行うことによって、または場合によっては“時価建て”選挙を行うことによって、これらの不利な米国連邦所得税結果を軽減することができる。しかし、米国の株主がQEF選挙をタイムリーに行うことができるように、米国国税局に必要な情報を提供する保証はない。また、私たちが将来PFICとしての私たちの地位をタイムリーに理解する保証はない。したがって、アメリカの株主は私たちの普通株についてQEF選挙を適時に行うことができないかもしれません
税法の変化は私たちに実質的な悪影響を与え、私たちの株主の純利益を減少させるかもしれない
私たちの税務処理は、経済協力開発機構(“OECD”)の税ベース侵食と利益移転(BEPS)プロジェクト(“BEPS 2.0”を含む)や欧州委員会の国家援助調査やその他の措置に関するやり方を含む、税務法律、法規、条約の変化またはその解釈の影響を受け、私たちが管轄区域内で考慮している税収政策の取り組みや改革、税務当局のやり方を含む。
このような変化は、限定される訳ではないが、営業収入、投資収入、受信された配当金、または特定の源泉徴収の場合に支払われた配当金への課税を含むことができる。将来どのような税制改革が提案され、公布されるか、あるいはこれらの変化が私たちの業務にどのような影響を与えるかは予測できませんが、これらの変化は、それらが税収立法、法規、政策または実践に組み込まれていれば、私たちの財務状況および私たちが業務を展開している国の将来の全体的または有効な税率に影響を与え、私たちの株主の税引後リターンを減少させ、税務コンプライアンスの複雑さ、負担、コストを増加させる可能性があります。
新しい収入、販売、使用、あるいは他の税金法律、法規、規則、法規あるいは法令はいつでも公布される可能性があり、これは私たちの国内と国外の収入の税収処理に影響を与える可能性がある。どんな新しい税金も、私たちの国内と国際業務運営、そして私たちの業務と財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、既存の税金法律、法規、規則、法規または条例は、私たちに解釈、変更、修正、または適用される可能性がある。会社の税率の変化、わが業務に関連する繰延税項純資産の現金化、外国収益の課税および費用の控除は、私たちの繰延税金資産の価値に実質的な影響を与える可能性があり、重大な一次費用を招く可能性があり、将来のアメリカでの税金を増加させる可能性があります。
税務機関はいくつかの税収に対する私たちの立場と結論に同意しない可能性があり、それによって意外なコスト、税収、あるいは予想された利益を達成できない可能性がある
税務機関は私たちが取った税金の立場に同意しないかもしれないが、これは税金負担の増加を招くかもしれない。例えば、米国国税局や他の税務機関は、当社の会社間手配と譲渡定価政策に基づいて、私たちの知的財産権開発に関する金額を含む、税収管内での収入分配および関連会社間で支払われる金額に疑問を提起する可能性があります。同様に、税務当局は、私たちが課税関係が確立されていないと考えている司法管轄区域で納税し、国際税務条約によると、このような関連は一般に“常設機関”と呼ばれ、成功すれば、この断言が1つ以上の司法管轄区での予想納税義務を増加させる可能性があると断言することができる。税務機関は私たちが重大な所得税債務、利息、罰金を支払うべきだと思うかもしれないが、この場合、私たちはこの評価に異議を唱える可能性があると予想される。このような評価に異議を唱えるには長い時間とコストがかかる可能性があり，評価に異議を唱えることが成功しなければ，その影響は適用された場合に予想される実際の税率を上げる可能性がある.
もしアメリカ人が私たちの普通株式の少なくとも10%を持っているとみなされた場合、その所有者は不利なアメリカ連邦所得税の結果を受ける可能性がある*
“米国人”(1986年に改正された米国国税法(“守則”)の定義によれば、(直接的、間接的、または建設的に)私たちが投票する権利のあるすべてのカテゴリ株の総投票権の少なくとも10%または私たちのすべてのカテゴリ株の総価値の10%以上を持っているとみなされる場合、そのアメリカ人は、私たちのグループの各“制御された外国会社”(あれば)の“米国株主”と見なすことができる。フッ化炭素の各米国株主は、米国の課税収入に比例して割り当てられた“F分部収入”、“世界無形低税収入”、およびフルオロ塩化炭素の米国財産への投資を毎年報告することを要求される可能性があり、フルオロカーボンがどのように分配されているかにかかわらず。さらに、フルオロカーボン株式の売却または交換によって収益を達成する米国の株主は、資本収益ではなく、このような収益の一部を配当収入に分類することを要求される可能性がある。フッ化炭素については、米国の株主である個人は、米国会社に属する米国株主に何らかの減税や外国税収控除を与えることは一般的に許されない。米国連邦所得税については、米国株主がその会社が投票する権利のあるすべてのカテゴリ株の総投票権またはその会社株の総価値の50%以上を直接または間接的に所有している場合、同社は通常CFC株に分類される。クロロフッ化炭素の地位の決定は複雑であり，帰属規則を含み，これらの規則の適用は完全には決定されていない。私たちのグループには少なくともアメリカ子会社(Ugen Pharma，Inc.)が含まれているからですもし私たちが未来に非アメリカ子会社を設立したり買収したりするなら, 帰属規則は、(直接、間接的、または建設的に)私たちの普通株の少なくとも10%の価値または投票権を有する米国人にとって、フルオロクロロカーボンとみなされることをもたらす可能性がある。
私たちは、私たちまたは私たちが将来設立または買収する可能性のある任意の非米国子会社がフルオロカーボンとみなされるかどうか、またはその投資家がこのようなCFCの米国株主とみなされるかどうかを投資家が判断するのを助ける保証はありません。また、上記の報告書や納税義務を遵守するために必要な情報を米国の株主に提供する保証はありません。これらの申告義務を守らないと巨額の罰金に直面する可能性があり、申告すべき年度のアメリカ連邦所得税申告書の訴訟時効を阻止する可能性があります。米国の株主は彼らの税務顧問に問い合わせ、これらの規則が私たちの普通株への投資における潜在的な応用を知るべきだ。
私たちは、米国の純営業損失の繰越と他の税金属性を利用して、将来の課税収入と税収を相殺する能力が限られている可能性があります*
米国連邦所得税法によると、2017年12月31日以降の納税年度に発生した連邦純営業損失(NOL)は無期限に繰り越すことができるが、2020年12月31日以降の納税年度ではこのような連邦NOLの控除額は課税収入の80%を超えてはならない。また、法典第382条及び州法律の規定によると、1社が3年以内にその持分所有権を価値で計算して50%を超える“所有権変更”を経験した場合、同社は変更前のNOL繰り越しと他の変更前の税収属性を利用して変更後の収入や税金を相殺する能力が制限される可能性がある。私たちはまだ詳細な分析を行っていません。UroGen Pharma，Inc.が“規則”第382節による所有権変更が発生したかどうかを決定していません。もし私たちが所有権変更を経験した場合、NOLおよび他の税金属性を利用する能力は、規則382および383節によって制限される可能性があります。私たちの株式所有権の将来の変化は、その中のいくつかは私たちの制御範囲内ではなく、規則第382条による所有権の変化を招く可能性があります。したがって、私たちが利益を達成しても、私たちは私たちのNOLと他の税金属性の大部分を使用できないかもしれないし、これは私たちの未来のキャッシュフローに否定的な影響を及ぼすかもしれない。また、州レベルでは、一定期間使用を一時停止したり、純営業損失の繰越を制限したりする可能性があり、州政府の課税額を加速または永久的に増加させる可能性がある。
イスラエルでの私たちのビジネスに関わるリスクは
私たちの研究開発と他の重要な行動はイスラエルに置かれているので、私たちの成果はイスラエルの政治、経済、軍事不安定の悪影響を受けるかもしれない。*
私たちの研究開発施設はイスラエルのラアナナにある。もしこれらまたは任意の未来にイスラエルの施設が破壊され、破壊され、または他の方法で動作できない場合、戦争、敵対行為、地震、火災、洪水、ハリケーン、嵐、竜巻、他の自然災害、従業員汚職、テロ行為、流行病、停電、または他の原因でも、または私たちの研究開発性能が他の理由で中断された場合、このような事件は私たちの臨床試験を延期するかもしれないし、もし私たちの候補製品が承認され、私たちが内部ですべてまたは一部の製品を生産することを選択すると、潜在顧客の期待に応じて私たちの製品を適時に生産する能力に危害を及ぼすかもしれない、あるいは根本的にそうかもしれない。もし私たちが開発目標を達成する上で遅延に遭遇した場合、あるいは潜在的な顧客の期待に合った承認された製品を時間枠内で生産できない場合、私たちの業務、将来性、財務業績、名声が損なわれる可能性があります。
イスラエルの政治的、経済的、そして軍事的条件は私たちの業務に直接影響を及ぼすかもしれない。1948年にイスラエルが設立されて以来、イスラエルとその隣国ハマス(ガザ地区を支配するイスラム民兵と政治組織)とヒズボラ(レバノンを拠点とするイスラム民兵と政治組織)との間で複数の武力衝突が発生している。また、いくつかの国は、主に中東諸国であり、イスラエルとのビジネスを制限し、より多くの国は、この地域の敵対行動によっても他の理由でも、イスラエルやイスラエル会社とのビジネスに制限を加える可能性がある。イスラエルに関するいかなる敵対行動、テロ活動、その地域の政治的不安定または暴力、またはイスラエルとその貿易パートナーとの間の貿易または輸送中断または中断は、私たちの業務および業務結果に悪影響を与え、私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの商業保険には中東の安全情勢に関連した事件によって起こりうる損失は含まれていない。イスラエル政府は現在、テロ攻撃や戦争行為による直接的な損害の回復価値の賠償に取り組んでいるが、この政府保険が維持される保証はない、あるいは維持すれば、私たちが受けた損害を賠償するのに十分である。私たちがもたらしたどんな損失や損害も、私たちの業務、財務状況、そして経営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
しかも、私たちの行動は従業員の兵役義務によって中断されるかもしれない。2022年9月30日まで、私たちはイスラエルに40人の職員たちがいる。これらの従業員の中には、彼らが40歳になるまで、毎年最大36日の予備役(場合によっては、さらに多く)の履行を要求される可能性がある予備役軍人もいる可能性がある(場合によっては、最高45歳以上)。また、緊急時には、彼らはいつでも現役を呼び寄せることができる。この地域で激化している緊張や敵対行動に対応するために，予備役軍事者を召集することもあり，今後さらに多くの召集がある可能性がある。私たちの運営はこの職員たちが兵役を欠席したために中断されるかもしれない。このような妨害は私たちの業務と経営業績を損なうかもしれない。
イスラエルの法律と私たちの会社規約の条項は、このような取引の条項が私たちと私たちの株主に有利であっても、私たちとの合併や買収を延期、阻止、または他の方法で阻害するかもしれない
イスラエル会社法規範は合併し、規定のハードルを超えた株式の買収を要求する際に買収要約を提出し、取締役、高級管理者或いは大株主に関連する取引は特別な承認が必要であり、このような取引に関連する可能性のある他の事項を規範化する。たとえば，要約買収を受けない株主が保有する既発行株が5%未満の場合にのみ，1社のすべての発行済み株と流通株に対する要約買収を完了することができる.要約買収の完了には，要約買収に個人的利益のない大多数の要人の承認を得る必要があり，要約買収を受けない株主が会社流通株を保有する割合が2%未満でない限りである.また、株主は、要約買収を受けることを示す株主を含み、要約買収完了後6ヶ月以内の任意の時間にイスラエル裁判所に買収の対価格の変更を申請することができ、買収者が要約買収に規定されていない限り、要約を受けた株主はこのような評価権を求めることができない。
さらに、イスラエルの税務考慮は、私たちの居住国がイスラエルと税金条約がなく、これらの株主のイスラエル税を免除するため、潜在的な取引を私たちまたは私たちの株主に魅力的ではないかもしれない。例えば、イスラエル税法は米国税法のように免税された株式取引所を認めていない。合併に関して、イスラエル税法は場合によっては納税を延期することを許可しているが、延期はいくつかの条件の満足に依存し、場合によっては、取引の日から2年間の保有期間を含み、その間、参加会社の株式の売却と処分はいくつかの制限を受けている。また，ある株式交換取引については，繰延納税の時間は限られており，この期限が満了した場合には，株式処分が発生しなくても税金を納めなければならない。これらの条項は、そのような買収や合併が私たちまたは私たちの株主に有利であっても、私たちの買収や私たちの他の会社との合併を遅延、阻止または阻害する可能性がある。
イスラエルまたは米国では，米国裁判所が我々，我々の役員および取締役または我々が米国証券取引委員会に提出した報告書に指名されたイスラエルの専門家の判決を実行したり，イスラエルにおける米国証券法のクレームを主張したり，我々の役員や取締役やこれらの専門家に訴訟手続きを送達することは困難である可能性がある
私たちはイスラエルで登録が成立した。私たちの取締役の一人はアメリカ以外に住んでいますが、この取締役の大部分の資産はアメリカ以外にあります。したがって、米国連邦証券法民事責任条項に基づく判決を含む、我々または本取締役に不利な判決は、米国では収受できない可能性もあり、イスラエル裁判所によって執行されない可能性もある。あなたもアメリカでこの役員の送達を完了したり、イスラエルで提起された原始訴訟でアメリカ証券法のクレームを主張するのは難しいかもしれません。イスラエルの裁判所は、イスラエルがこのようなクレームを提起する最適な裁判所ではないとして、米国証券法違反の疑いに基づくクレームの審理を拒否する可能性がある。また、イスラエルの裁判所がクレームの審理に同意しても、それがクレームに適用されるのはイスラエルの法律であり、アメリカの法律ではないと判断することができる。米国の法律が適用されていると認定されれば，米国の適用法の内容は専門家の証人によって事実として証明されなければならず，時間も高価な過程である可能性がある。特定の手続き事項はまたイスラエルの法律によって管轄されるだろう。
イスラエルはこのような事項に対する拘束力のある判例法をほとんど言及していない。イスラエルで私たちに不利な判決を下すことに困難があるため、あなたはアメリカや外国の裁判所が裁定したいかなる損害賠償も得られないかもしれない。
あなたの株主としての権利と責任はイスラエルの法律によって管轄され、イスラエルの法律はいくつかの実質的な点で米国会社の株主の権利と責任とは異なる
私たちの普通株式保有者の権利と責任は私たちの定款とイスラエルの法律によって管轄されている。このような権利と責任はいくつかの重要な点でアメリカの会社の株主の権利と責任とは違う。特に、イスラエルの会社の株主は、会社や他の株主に対してその権利を行使し、その義務を履行する際には、善意と慣用的な方法で行動し、会社における権力を乱用することなく、他の株主総会で会社定款の改訂、会社の法定株式の増加、合併と買収、株主の承認を必要とする関連側取引などの事項の採決、他の株主の一般的な義務を差別しないことを含む。また、株主は、株主総会の議決結果を決定する権利があることを認識し、取締役又は会社役員を任命又は阻止する権利があり、会社に対して公平な義務がある。
このような義務の性質やこれらの条項の影響を理解するのを助けるために使用できる判例法は限られている。これらの条項は、私たちの普通株の保有者に追加的な義務と責任を課すと解釈されるかもしれないが、これらの義務と責任は通常、米国会社の株主に押しつけられない。
経営陣や従業員に関するリスク
私たちは私たちの幹部と重要な臨床、技術と商業者に依存して、私たちの業務を効果的に運営して、私たちは高技能従業員を誘致して維持しなければなりません。*
私たちの成功は私たちの幹部の持続的なサービスと表現に依存しており、彼らは私たちの成長と発展に必須的だ。1人以上の幹部を失うことは、成長戦略の継続成功を延期または阻止する可能性があり、会社を効率的に管理し、業務計画を実行する能力に影響を与える可能性があり、あるいは他の面では私たちに不利になる可能性がある。2022年9月30日まで、私たちは195人の従業員を持っている。そのため，我々の候補製品や臨床試験の知識は少数者に集中している。私たちの実行チームのメンバーおよび重要な臨床、科学、技術、商業者はいつでも辞任することができ、私たちがこれらの人員を維持し続けることができる保証はありません。もし私たちが適切な後継者をタイムリーに募集できなければ、私たちの業務は不利な影響を受けるだろう。
私たちの成長と持続的な成功はまた私たちがより多くの高い素質と熟練した研究開発、運営、管理と財務人員を誘致し、維持する能力にかかっている。しかし、私たちは製薬分野の経験豊富な人員に対する激しい競争に直面している。私たちと合格人材を競争している多くの他の製薬会社は、より多くの財務と他の資源、異なるリスク状況、そして私たちよりも長い業界の歴史を持っている。それらはまた職業発展にもっと多様な機会とより良い機会を提供するかもしれない。このような特徴の中のいくつかは私たちが提供したよりもっと合格した応募者を引き付けるかもしれない。もし私たちが既存の熟練した科学と運営者を維持し、必要に応じて私たちの研究開発と製造業務のために十分な熟練した追加の科学と運営者を誘致し、維持することができなければ、私たちは既存の候補製品や新製品を開発し続けて商業化することができないかもしれない。また、新入社員を効率的に統合できなかった場合は、わが社の成功を阻害する可能性があります。
一般リスク因子
株式研究アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しない場合、あるいは彼らが不利なコメントをしたり、私たちの普通株の格付けを引き下げたりすれば、私たちの普通株の価格は下落する可能性がある
私たち普通株の取引市場部分は、株式研究アナリストが発表した私たちと私たちの業務に関する研究と報告(あれば)に依存しています。私たちはこのアナリストたちに統制権がなく、彼らは私たちに関する研究報告書を書くことを約束しなかった。もし私たちまたは私たちの業務に関する研究報告書が発表されていない場合、または1人以上の株式研究アナリストが私たちの普通株格付けを引き下げた場合、またはこれらのアナリストが他の不利なコメントを発表したり、私たちまたは私たちの業務に関する報告書の発行を停止した場合、私たちの普通株の価格は下落する可能性がある。
維権株主の行動は私たちの業務に負の影響を与える可能性があり、このような維権行動は私たちの証券の取引価値に影響を与える可能性がある。
株主は、時々依頼書募集を行ったり、株主提案をしたり、あるいは他の方法で私たちの取締役会や経営陣に変化や影響力を加えようとする可能性があります。我々の戦略方向と競争したり衝突したり、取締役会構成の変更を求める過激な活動は、私たちの経営業績や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。依頼書競争には、大量の法律やコンサルティング費用、依頼書募集費用、行政および関連コストが必要となり、当社の取締役会や経営陣が多くの時間と労力を投入し、彼らの注意を私たちの業務戦略の追求からそらす必要があります。私たちの将来の方向と制御権、私たちの戦略を実行する能力に関する不確実性、あるいは私たちの取締役会や上級管理チームの構成が代理権競争によって発生する変化は、私たちの業務方向の変化や不安定な見方を招く可能性があり、これは、潜在的なビジネス機会を失い、私たちの戦略的措置を実施することを難しくしたり、適格者や業務パートナーを引き付けて維持する能力を制限したりすることができます。これらは、私たちの業務や経営業績に悪影響を及ぼす可能性があります。最終的に特定の議題を持つ個人が我々の取締役会に選ばれた場合、業務戦略を効率的に実施し、株主のための追加価値を創出する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは、代理権争奪戦や代理権争奪戦による問題を選択して訴訟を提起する可能性があり、これは、私たちの取締役会と経営陣の注意をさらに分散させ、重大な追加コストを発生させることを要求します。また、, 一時的あるいは投機的な市場見方や他の要因に基づいて，上記の行動は我々の株価を大幅に変動させる可能性があり，これらの要因は必ずしも我々の業務の潜在的なファンダメンタルズや見通しを反映しているとは限らない.
不安定な市場、経済、地政学的状況は、私たちの業務、財務状況、株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある
世界的な信用と金融市場は過去に極端な変動と破壊を経験した。これらの干渉は流動性と信用供給の深刻な減少、インフレの激化、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇及び経済安定性の不確定性を招く可能性がある。信用と金融市場のさらなる悪化と経済状況への自信が起こらない保証はない。私たちの全体的な業務戦略は、このような経済低迷、不安定なビジネス環境、より高いインフレ、または持続不可能で不安定な市場状況のいずれかの悪影響を受ける可能性がある。現在の株式と信用市場が悪化すれば、任意の必要な債務や株式融資をより困難にし、コストがより高く、希釈程度をより高くする可能性がある。私たちの会社と政府債券ポートフォリオもまた不利な影響を受けるかもしれない。適時に有利な条件で任意の必要な融資を得ることができなければ、私たちの運営、成長戦略、財務業績と株価に実質的な悪影響を与える可能性があり、臨床開発計画の延期または放棄を要求する可能性がある。さらに、現在の1つまたは複数のサービスプロバイダ、製造業者、および他のパートナーは、経済低迷やインフレ上昇を乗り切ることができない可能性があり、これは、時間通りと予算で運営目標を達成する能力に直接影響を与える可能性がある。
他の国際的で地政学的な事件もまた私たちの業務に深刻な悪影響を及ぼすかもしれない。例えば、2022年2月、ロシアはウクライナに対して軍事行動を開始した。これに応じて、米国や他の一部の国はロシアに対して重大な制裁と貿易行動を実施し、さらなる制裁、貿易制限、その他の報復行動を実施する可能性がある。より広範な結果を予測することはできないが、衝突および報復および反報復行動は、世界貿易、通貨レート、インフレ、地域経済、および世界経済に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、さらに私たちのコストを増加させ、私たちのサプライチェーンを乱し、必要なときに受け入れ可能な条件で追加資本を調達または獲得する能力を弱めるかもしれない(もしあれば)、あるいは他の方法で私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
当社のサービスは、環境、社会、および企業統治(ESG)事項、またはこのような事項に対する私たちの報告に悪影響を及ぼす可能性があります。*
いくつかの投資家、従業員、パートナー、および他の利害関係者は、ESG問題にますます注目している。私たちはこのような問題について無責任に行動するかもしれないし、これは私たちに否定的な影響を及ぼすかもしれない。例えば、米国証券取引委員会は最近、気候変動とESG報告書の要求を提出し、承認されれば、私たちのコストを大幅に増加させるだろう。さらに、私たちは現在私たちの環境排出を報告しておらず、報告書の不足や未来の報告書の不足は、一部の投資家が私たちの普通株への投資を拒否する可能性がある
第二項株式証券の未登録販売及び募集資金の使用。
ない。
第3項高級証券違約
ない。
第4項鉱山安全情報開示
ない。
第5項その他資料
プロジェクト6.展示品。
以下の証拠は、本報告の一部として提出される
| 展示品 番号をつける |
説明する |
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| 3.1 |
登録者の定款(添付ファイル3.1を引用して登録者に編入する’S Form 6-K(ファイル番号001-38079)は、2017年5月18日に米国証券取引委員会に届出された)。 |
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| 10.1+ | 登録者とIsotopia分子イメージング株式会社が2020年5月30日に署名した製造·供給協定(“Isotopia協定”)と、登録者とIsotopia分子イメージング株式会社が2022年8月25日に署名したIsotopia協定の延期協定。 | |
| 31.1 | 2002年サバンズ-オキシリー法第302節で可決された1934年“証券取引法”第13 a-14(A)又は15 d-14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 | |
| 31.2 |
2002年サバンズ-オキシリー法第302節で可決された1934年“証券取引法”第13 a-14(A)又は15 d-14(A)条に基づいて発行された首席財務官証明書。 |
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| 32.1# |
2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
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| 32.2# |
2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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| 101.INS |
連結されたXBRLインスタンス文書-インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには表示されない |
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| 101.衛生署署長 |
イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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| 101.CAL |
インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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| 101.DEF |
インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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| 101.LAB |
XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
|
| 101.価格 |
インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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| 104 |
会社の四半期報告10-Q表の表紙はイントラネットXBRL形式を採用しています |
| # |
添付ファイル32.1および32.2の情報は、証券取引法第18条の目的について“既存枠”とみなされているとみなされてはならないし、他の方法でこの条項の責任を担っているとみなされてはならないし、登録者が参照によってこれらの文書に明示的に組み込まれない限り、参照によって“証券法”または“取引法”(本四半期報告を含む)に提出された任意の文書に組み込まれているとみなされてはならない。 |
| + | 本展示品のいくつかの部分は省略されているが、それらは実質的ではなく、登録者が個人及び機密とみなすタイプである。 |
サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
| UroGen製薬有限公司 |
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| 2022年11月10日 |
差出人： |
/s/エリザベス·バレット |
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| エリザベス·バレット |
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| 最高経営責任者 (首席行政主任) |
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| 2022年11月10日 | 差出人： |
/s/Don Kim |
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| ドン·キム |
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| 首席財務官 (首席財務会計官) |
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