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KongLimitedメンバーAadi：Celgeneライセンスプロトコルのメンバー2021-12-3100014221422019-10-012019-10-3100014221422020-01-012020-01-3100014221422019-10-012020-10-3100014221422019-10-3100014221422020-01-3100014221422020-11-012020-11-3000014221422021-05-3100014221422021-01-012021-12-310001422142AADI：SmallBusinessAdministration CARESActPayroll ProtectionProgram LoanMember2020-05-012020-05-310001422142AADI：SmallBusinessAdministration CARESActPayroll ProtectionProgram LoanMember2020-05-310001422142アメリカ-公認会計基準：原則的にメンバーを許すAADI：SmallBusinessAdministration CARESActPayroll ProtectionProgram LoanMember2021-04-292021-04-290001422142AADI：SeriesSeedPferredStockMember2017-02-230001422142US-GAAP：PrivatePlacementMembers米国-GAAP：シリーズAPReferredStockMembers2017-02-280001422142US-GAAP：PrivatePlacementMembers米国-GAAP：シリーズAPReferredStockMembers2017-06-300001422142米国-GAAP：シリーズAPReferredStockMembers2015-12-310001422142米国-GAAP：シリーズAPReferredStockMembers2017-12-310001422142Aadi：販売契約メンバー2022-03-012022-03-310001422142Aadi：販売契約メンバー2022-01-012022-09-30Aadi：投票0001422142Aadi：プライベートAadiPlanMembers2022-09-300001422142Aadi：プライベートAadiPlanMembersSRT：最大メンバ数2017-02-012017-02-280001422142Aadi：プライベートAadiPlanMembers2017-02-012017-02-280001422142アディ：2千人の計画と2千人の7人の計画メンバーSRT：最大メンバ数2022-01-012022-09-300001422142Aadi：2，200持分インセンティブ計画メンバー2021-08-260001422142Aadi：2，200持分インセンティブ計画メンバーSRT：最大メンバ数2021-08-262021-08-260001422142Aadi：2，200持分インセンティブ計画メンバー2021-08-262021-08-260001422142Aadi：2，200持分インセンティブ計画メンバー2022-01-010001422142AADI：航空会社2千平持分インセンティブ計画メンバー2022-09-300001422142AADI：AerpioTwoTouTHaveenStockOptionAndIncentivePlanMembers2022-09-300001422142Aadi：2，200持分インセンティブ計画メンバー2022-09-300001422142Aadi：2，200持分インセンティブ計画メンバー2021-09-300001422142Aadi：2，200持分インセンティブ計画メンバー2022-01-012022-09-300001422142アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-07-012022-09-300001422142アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-07-012021-09-300001422142アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-01-012022-09-300001422142アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-01-012021-09-300001422142米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-07-012022-09-300001422142米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-07-012021-09-300001422142米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-01-012022-09-300001422142米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-01-012021-09-300001422142SRT：最大メンバ数2022-07-012022-09-300001422142SRT：最小メンバ数2021-07-012021-09-300001422142SRT：最大メンバ数2021-07-012021-09-300001422142SRT：最小メンバ数2021-01-012021-09-300001422142SRT：最大メンバ数2021-01-012021-09-300001422142SRT：最小メンバ数2022-07-012022-09-3000014221422022-05-012022-05-310001422142アメリカ公認会計基準：従業員ストックメンバーアメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-08-170001422142アメリカ公認会計基準：従業員ストックメンバーアメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-08-172021-08-170001422142アメリカ公認会計基準：従業員ストックメンバーアメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2022-01-010001422142アメリカ公認会計基準：従業員ストックメンバー2022-09-30
カタログ表
アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
______________________________________
表10-Q
______________________________________
(マーク1)
x1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告
本四半期末まで2022年9月30日
あるいは…。
o1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告
_から_への過渡期
依頼書類番号：001-38560
______________________________________
Aadi生物科学社です。
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
______________________________________
デラウェア州61-1547850
(明またはその他の司法管轄権
会社や組織)
(税務署の雇用主
識別番号)
サンセット通り一七三八三号スイートA 250
太平洋柵, カリフォルニア州
90272
(主にオフィスアドレスを実行)(郵便番号)
(424) 744-8055
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
(前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば)
______________________________________
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル取引コード登録された各取引所の名称
普通株、1株当たり0.0001ドルアディナスダック株式市場有限責任会社
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい、そうですx違いますo
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい、そうですx違いますo
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバoファイルマネージャを加速するo
非加速ファイルサーバ
x
規模の小さい報告会社x
新興成長型会社
x
新興成長型会社であれば、登録者が延長の過渡期を使用しないことを選択したかどうかを再選択マークで示してください 取引法第13(A)節に規定する任意の新たな又は改正された財務会計基準を遵守するx
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうですo違いますx
2022年11月4日現在登録者は24,395,117普通株は、1株当たり額面0.0001ドル、発行された。

カタログ表
カタログ表
ページ
第1部：
財務情報
2
第1項。
財務諸表を簡略化する
2
簡明総合貸借対照表-2022年9月30日及び2021年12月31日(監査なし)
2
簡明総合経営レポートと全面赤字−2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月(未監査)
3
株主権益簡明連結報告書(赤字)−2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月(未監査)
4
キャッシュフロー表簡明総合レポート--2022年9月30日と2021年9月30日まで9ヶ月(監査なし)
6
簡明合併財務諸表付記(未監査)
8
第二項です。
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
30
第三項です。
市場リスクの定量的·定性的開示について
40
第四項です。
制御とプログラム
40
第二部です。
その他の情報
41
第1項。
法律訴訟
41
第1 A項。
リスク要因
41
第二項です。
未登録株式証券販売と収益の使用
104
第三項です。
高級証券違約
104
第四項です。
炭鉱安全情報開示
104
五番目です。
その他の情報
104
第六項です。
陳列品
105
サイン
106

カタログ表
第1部-財務情報
プロジェクト1.簡明連結財務諸表
Aadi生物科学社です。
簡明総合貸借対照表
(千単位、株式データ及び額面を除く)
(未監査)
九月三十日
2022		十二月三十一日
2021
資産
流動資産：
現金と現金等価物$134,815 $148,989 
短期投資48,192 — 
売掛金純額2,261 — 
在庫品734 — 
前払い費用と他の流動資産3,861 2,283 
流動資産総額189,863 151,272 
財産と設備、純額457 57 
経営的リース使用権資産1,573 557 
無形資産、純額— 3,811 
その他の資産2,210 2,213 
総資産$194,103 $157,910 
負債と株主権益
流動負債：
売掛金$3,920 $6,439 
負債を計算すべきである13,597 8,703 
賃貸負債を経営し、今期の部分374 131 
流動負債総額17,891 15,273 
賃貸負債を経営し，当期分を差し引く1,347 474 
許可側(付記8)5,757 5,757 
総負債24,995 21,504 
引受金及び又は有事項(付記15)
株主権益：
優先株、$0.0001額面は10,000,000ライセンス株；違います。株
2022年9月30日と2021年12月31日まで発行·未返済
— — 
普通株、$0.0001額面価値300,000,000ライセンス株；24,395,117
そして20,894,6952022年9月30日と2021年12月31日までにそれぞれ発行·発行された株
2 2 
追加実収資本358,490 279,089 
その他の総合損失を累計する(99)— 
赤字を累計する(189,285)(142,685)
株主権益総額169,108 136,406 
総負債と株主権益$194,103 $157,910 
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
2
カタログ表
Aadi生物科学社です。
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する
(千単位、株式データおよび1株当たり収益を除く)
(未監査)
9月30日までの3ヶ月間9月30日までの9ヶ月間
2022202120222021
収入.収入
製品販売、純額$4,245 $— $9,989 $— 
奨学金収入— — — 120 
総収入4,245 — 9,989 120 
運営費    
販売、一般、行政9,915 7,401 29,069 8,793 
研究開発8,773 5,754 23,292 12,443 
販売原価593 — 1,113 — 
取得した契約無形資産減価— 74,156 3,724 74,156 
総運営費19,281 87,311 57,198 95,392 
運営損失(15,036)(87,311)(47,209)(95,272)
その他の収入(費用)
本票を転換して価値変動を公正に許容することができる— 380 — 1,585 
債務返済後の収益— — — 196 
利子収入620 — 791 1 
利子支出(58)(157)(173)(608)
その他の収入合計，純額562 223 618 1,174 
所得税費用前損失(14,474)(87,088)(46,591)(94,098)
所得税費用— — (9)(2)
純損失(14,474)(87,088)(46,600)(94,100)
その他の全面的な損失：
短期投資は赤字変動を実現していない(99)— (99)— 
総合損失$(14,573)$(87,088)$(46,699)$(94,100)
普通株主は1株当たり基本損失と希釈して1株当たり純損失を占めるべきである$(0.68)$(9.17)$(2.21)$(19.37)
普通株主が純損失を占めるべき発行済み普通株の加重平均を計算するために、基本と希釈後の1株当たり純損失21,269,163 9,510,379 21,052,786 4,890,556 
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
3
カタログ表
Aadi生物科学社です。
簡明な総合報告書です 株主権益)
(千単位で、シェアを含む)
(未監査)
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月
株主権益
普通株余分な実収
資本		その他の総合損失を累計する積算
赤字.赤字		合計する
株額面.額面
2022年1月1日の残高20,895 $2 $279,089 $— $(142,685)$136,406 
株式ベースの給与費用— — 1,781 — — 1,781 
株式承認証の行使時に普通株式を発行する7 — 54 — — 54 
株式オプション行使時に普通株を発行する40 — 244 — — 244 
純損失— — — — (13,857)(13,857)
2022年3月31日の残高20,942 2 281,168 — (156,542)124,628 
株式ベースの給与費用— — 2,235 — — 2,235 
株式オプション行使時に普通株を発行する75 — 136 — — 136 
純損失— — — — (18,269)(18,269)
2022年6月30日の残高21,017 2 283,539 — (174,811)108,730 
株式ベースの給与費用— — 2,757 — — 2,757 
株式オプション行使時に普通株を発行する5 — 16 — — 16 
私募、取引コストを差し引く3,373 — 72,178 — — 72,178 
その他総合損失— — — (99)— (99)
純損失— — — — (14,474)(14,474)
2022年9月30日の残高24,395 $2 $358,490 $(99)$(189,285)$169,108 



4
カタログ表
Aadi生物科学社です。
簡明な総合報告書です 株主権益 (続)
(千単位で、シェアを含む)
(未監査)
2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月
株主権益
系列種優先株Aシリーズ優先株普通株余分な実収
資本		積算
赤字.赤字		合計する
株金額株金額株額面.額面
2021年1月1日の残高734 $— 7,212 $1 2,542 $1 $20,161 $(32,595)$(12,432)
株式ベースの給与費用— — — — — — 36 — 36 
純損失— — — — — — — (5,476)(5,476)
2021年3月31日の残高734 — 7,212 1 2,542 1 20,197 (38,071)(17,872)
株式ベースの給与費用— — — — — — 39 — 39 
純損失— — — — — — — (1,536)(1,536)
2021年6月30日の残高734 $— 7,212 1 2,542 1 20,236 (39,607)(19,369)
株式オプション行使時に普通株を発行する— — — — 61 — 745 — 745 
パイプ投資家に普通株を発行し，発行コストを差し引く— — — — 11,853 1 145,383 — 145,384 
合併後Aerpio前株主に普通株式を発行する— — — — 3,209 — 105,888 — 105,888 
合併時に元票を普通株式に変換することができます— — — — 698 — 9,130 — 9,130 
合併時に優先株を普通株に転換することができる(734)— (7,212)(1)2,520 — — — (1)
株式ベースの給与費用— — — — — — 648 — 648 
Aシリーズ優先株払いの累積配当について— — — — — — (4,412)— (4,412)
純損失— — — — — — — (87,088)(87,088)
2021年9月30日の残高— $— — $— 20,883 $2 $277,618 $(126,695)$150,925 
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
5
カタログ表
Aadi生物科学社です。
キャッシュフロー表簡明連結報告書
(金額は千単位)
(未監査)
9月30日までの9ヶ月間
20222021
経営活動のキャッシュフロー：
純損失$(46,600)$(94,100)
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整：
取得した契約無形資産減価3,724 74,156 
株式ベースの給与費用6,773 723 
短期投資割増と割引償却純額(149)— 
本票を転換して価値変動を公正に許容することができる— (1,585)
非現金利子支出— 584 
債務返済後の収益— (196)
非現金レンタル費用270 133 
減価償却および償却費用113 33 
経営性資産と負債変動状況：
売掛金(2,261)14,149 
在庫品(734)— 
前払い費用と他の流動資産(1,578)(526)
他の非流動資産365 430 
リース負債を経営する(170)(121)
売掛金と売掛金1,917 4,860 
その他負債— (8,535)
経営活動のための現金純額(38,330)(9,995)
投資活動によるキャッシュフロー：
財産と設備を購入する(366)— 
短期投資を購入する(48,141)— 
合併で得た現金— 29,700 
合併に係る取引費用— (4,501)
投資活動が提供する現金純額(48,507)25,199 
資金調達活動のキャッシュフロー：
普通株売却および前払い資金株式承認証で得られた金72,500 — 
株式オプション行使時に普通株を発行する396 745 
パイプ投資家に普通株式を発行する— 155,000 
普通株発行に関する費用— (9,617)
支払済み配当金— (4,412)
株式承認証の行使時に普通株式を発行する54 — 
融資のための延期発行コスト(223)— 
融資活動が提供する現金純額72,727 141,716 
現金、現金等価物、および制限的現金純増加(14,110)156,920 
年初の現金、現金等価物、制限現金148,989 4,455 
現金、現金等価物、制限された現金、期末$134,879 $161,375 
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
6
カタログ表
Aadi生物科学社です。
現金フロー表簡明連結報告書(継続)
(金額は千単位)
(未監査)


9月30日までの9ヶ月間
20222021
キャッシュフロー情報の追加開示：
期日内支払利息$173 $— 
この期間内に納めた税金$9 $— 
合併して普通株式を発行する$— $105,888 
合併時に元票を普通株式に変換します$— $9,130 
非現金活動の追加開示：
私募に係る費用を売掛金に計上する$322 $— 
売掛金及び売掛金に含まれる繰延取引コスト$75 $— 
課税財産と設備$60 $— 
使用権資産の取得による経営賃貸負債$1,210 $610 

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
7
カタログ表
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
1. 組織と業務の性質
Aadi Bioscience，Inc.(その子会社、会社またはAADIとともに)はある生物製薬会社は、mTOR経路の遺伝子改変の遺伝子定義に対する癌の正確な療法の開発と商業化に注力している。Aadiの主要な薬物製品FYARRO®アルブミンに結合したシロリムスである。シロリムスはmTOR生物経路の有効な抑制剤であり、この経路を活性化することは腫瘍の成長を促進でき、そしてmTOR下流のシグナル伝達を抑制することができる。2021年11月、米国食品医薬品局(FDA)は、局所末期、切除不能或いは転移性悪性血管周囲上皮様細胞腫の治療に注射可能な懸濁剤(アルブミン結合)としてFYARROシロモスタンパク質結合粒子を許可した(“PECOMA”)である。2022年2月22日、AADIはアメリカでFYARROを発売し、末期悪性PECOMAの治療に用いられた。FYARROはCelgene社の完全子会社Abraxis BioScience，LLCからAADIに許可されており，同社は現在百時美施貴宝社(“Celgene”)であり，腫瘍学，心血管，代謝関連疾患を含むすべての治療分野に用いられている
同社の歴史的業務には主に研究と開発活動や資金調達が含まれている。同社の活動は、持続可能な収入と運営利益を達成する前に追加資金を得ることができなかったことを含む、重大なリスクと不確定要素の影響を受ける。
Aerpio製薬会社と合併して改名する
2021年5月16日、当時Aerpio製薬会社(“Aerpio”)で運営されていた会社は、Aspen合併子会社Aspen Merge子会社Inc.と合併協定と計画(“合併協定”)を締結した。Aspen Merge子会社はデラウェア州の会社であり、Aerpioの直接完全子会社(“合併子会社”)とAadi子会社(前身はAadi Bioscience，Inc.(“Private Aadi”)でもある
合併協定に記載され、2021年8月26日に施行される条項：(I)連結子会社がPrivate Aadiと合併してPrivate Aadiに合併し、Private AadiがAerpioの完全子会社として存在し続ける(“合併”)；(Ii)Aerpioは発効時間および発効直前にAadi Bioscience，Inc.；および(Iii)Aerpioは発効時間前に完了する15：1有効時間前にAerpio普通株に対して逆株式分割(“逆株式分割”)を行う。有効期間，発効直前に発行されたプライベートAADI普通株ごとに，すべての優先株変換後に発行可能なプライベートAADI普通株株式および合併完了直前の転換可能株式を含み，以下の交換比率で自社普通株式を受け取る権利に変換する0.3172(“交換比率”)は，逆株式分割を考慮した後である
合併協定によると、AerpioはプライベートAADI改訂及び2014年株式インセンティブ計画(“プライベートAADI計画”)に基づいてプライベートAADI株式を購入するすべての未行使及び未行使オプションを負担し、合併に関連しており、この等購入持分は交換比率に基づいて自社普通株株式を購入するオプションに変換される。合併完了時に当社は合算を発行した5,776,660AADIプライベート普通株がすべての優先株を変換する際に発行する株式と、発効直前に発行される転換可能本票とを含むプライベートAADI普通株式保有者に普通株式を売却する
この合併は米国公認会計原則(“GAAP”)に基づいて逆資産買収方法を採用して入金された。会計目的について言えば、Private Aadiはすでに同社を買収したとみなされ、合併はすでに逆資産買収として入金されている。総費用の推定公正価値は$である110.4百万ドルは3,208,718普通株価格は$33.00逆株分割を考慮すると、発効直前に返済されていない1株当たりに、プライベートAADIの取引コストを加える。プライベートAADIは、(I)合併後、プライベートAADIの株主が会社のかなりの部分の投票権を共同で所有すること、(Ii)合併後の会社の7人の取締役会メンバーのうち3人(3)プライベートAADIが合併協定条項に従って指定した取締役からなる取締役の3人、および(1)合併後の会社取締役メンバー1人がプライベートAADIとAerpio共同指定取締役であること、および(1)合併後の会社取締役メンバーがプライベートAADIとAerpio共通指定取締役であることを含む、企業合併契約条項およびその他の要因に基づいて普通株式を発行する場合であっても、会計取得者とみなされる。(Iii)プライベートAADI経営陣の既存メンバーは、合併後に当社の経営陣となる。(Iv)パイプ投資家(定義は以下を参照)は、個人および基金からなり、本分析では、彼らは約を持っている55.6完全償却ベースで計算すると、合併直後(およびパイプ融資実施後)には、合併後に共通して所有するプライベートAADI所有者の株式よりも多くの個人または基金の保有株式がなく、単一投票権集団とはみなされない。および(V)合併後、当社の名称は“AADI Bioscience，Inc.”である。カリフォルニア州に本社を置く太平洋パリセツは、同社のすべての業務がプライベートAadiの業務である。この取引の会計科目を決定するには、以下の操作を実行してください
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カタログ表
公認会計原則によると、一社は統合された資産と活動が企業買収または資産買収に計上されるべきかどうかを評価しなければならない。合併完了時には、公正価値は基本的に現金、運営資金及び長期契約無形資産に集中している。したがって、今回の買収は資産買収とみなされている。Aerpioの純資産はすでに当社の総合財務諸表にその相対公正価値で入金されており、合併前に報告された経営業績はPrivate Aadiの経営業績となる
合併の完了について、プライベートAadiの取締役会は4その優先株累計配当%は$4.4百万ドル、このお金は発効時に支払われました
価値のある権利と価値のある権利協定
合併については、当社は、合併協定の条項に基づいて、2021年8月26日の期日を有する又は価値のある権利協定(“又は価値のある権利協定”)を締結し、当社によって残された取締役を所有者代表(定義参照又は価値協定)とし、米国株式譲渡及び信託会社を権利代理人(定義参照又は有価合意参照)とする。CVRプロトコルは、合併完了直前にAerpio普通株の所有者(それぞれ“CVR所有者”)に与えられ、CVR保有者が合併完了直前に保有する各発行会社の普通株式について1つまたは価値権(“CVR”)を受け取り、各代表はCVR支払期間内に完了したCVRによって達成されたCVRによって得られたいくつかの収益純額を受け取る権利があり、CVR支払い期間(CVR期間(CVRプロトコルの定義)が満了する前の6ヶ月間、任意の潜在的な支払い責任は(A)まで継続することを意味する20·発効時期の記念日、および(B)CVRの基本的な基礎であるGossamer Bio，Inc.(“Gossamer”)改訂された2018年6月24日のライセンス契約(“Gossamerライセンス協定”)の満了または終了の時間
2022年4月25日、会社は、Gossamerの前身Aerpioの伝統的な候補製品であるGossamerのGB 004候補製品に関するGossamerのGossamerからの正式なGossamer許可プロトコルの正式な終了通知(“終了通知”)を受信し、これまでGossamerはGB004の第2段階Shift-UC臨床試験が12週目に主要または副次的な終点に達しなかったことを発表し、この研究は治療効果の不足により終了した。Gossamer許可協定は2022年7月24日に終了した
終了通知によると、当社は2022年9月30日までの9ヶ月以内にGossamerライセンス契約無形資産を減額します。Gossamer許可プロトコルの終了については、合併直前にAerpioの伝統的な普通株式所有者にCVRを発行するCVRプロトコルに基づいて、その条項によって自動的に終了し、CVRは自動的にキャンセルと没収され、いかなる代価や支払いも必要なく、すべての場合は2022年7月24日に発効する
パイプ融資と引受協定
二零二一年五月十六日に、当社はいくつかの投資家(“PIPE投資家”)と引受契約(“引受協定”)を締結し、この合意に基づき、当社は合併を完了しながらその普通株式(“PIPE融資”)を売却する。PIPE融資終了時に、当社はPIPE投資家と二零二一年八月二十六日に登録権協定(“登録権協定”)を締結した。PIPE投資家は全部で購入しました11,852,862当社普通株(“パイプ株”)は、総買付価格は$155.0引受契約(“PIPE融資”)により、当社は1，000，000，000ドルを支払います。PIPE株の発行および売却で得られた純額は合計$となる145.4パイプライン株式の発行による何らかの直接的かつ逓増的な費用を差し引いた後、同社の純資産は100万ユーロとなる
有効期間に続いて逆株式分割とパイプライン融資を実施したところ20.8会社は既に普通株式百万株を発行した.発効時間後、逆株式分割とパイプ融資を実施した後：(I)AADIプライベート株主は約29.2普通株流通株の割合；(Ii)合併直前のAerpio株主であり、その普通株株式は逆株式分割調整後、合併後も流通株であり、約15.2普通株流通株の%；および(3)パイプライン投資家所有約55.6普通株式流通株の割合は、いずれの場合も完全に償却された上で計算される
私募融資
当社は2022年9月22日に、複数の投資家(“私募投資家”)と証券購入協定(“購入契約”)を締結し、私募普通株株式及び事前資金権証で普通株株式(“私募融資”)を購入する。二零二年九月二十六日に私募融資を完了した後、当社は売却します3,373,526普通株、買い取り価格は$です12.501株当たり、及び(Ii)2,426,493普通株式を購入するための事前融資権証(“予融資権証”)
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カタログ表
買い入れ価格で$12.4999前払い資金の授権書によると。事前資金権証の行使価格は$である0.0001普通株ごとに，直ちに行使可能であり，すべての行使まで行使可能である。事前出資株式証所有者は事前出資株式証を行使してはならず，保有者とその関連会社が実益を超えて所有することを前提としている4.99この権力を行使した直後に発行された会社の普通株式数のパーセンテージであるが、事前融資権証の保有者は、その割合を増加または減少させることができるが、超えてはならない19.99%は、少なくとも提供することによって61数日前に当社にお知らせします。私募融資の総純収益は#元72.2株式発行による直接的かつ増額費用を差し引いて百万ドル0.3百万ドルです
二零二二年九月二十六日、当社は私募投資家と登録権協定(“私募登録権協定”)を締結し、購入契約に基づいて売却される証券は、事前資金権証を行使して発行可能な株式を含めて転売を登録することが規定されているが、米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出された登録声明によると、当該証券等は当時有効な登録報告書に登録されていなかった。同社は2022年10月26日に米証券取引委員会に転売登録声明を提出した
当社は私募投資家に私募登録権協定に関する慣用的な弁済権利を付与している。買い手もまた、当社の個人販売登録権協定に関する慣用的な補償権利を付与した。
流動性
設立以来、同社はそのほとんどの資源を研究と開発活動、業務計画、その知的財産権の組み合わせの確立と維持、人員の募集、資金の調達、これらの業務のための一般的かつ行政的な支援を提供し、最近になって初めてその計画の主要な業務から収入を実現し始め、この業務はFYARROの商業販売から始まった
同社は設立以来純損失を経験しており、予見可能な未来に引き続き純損失が予想される。同社の累積赤字は#ドルだ189.32022年9月30日現在、純損失100万ドル14.5百万ドルとドル46.62022年9月30日までの3カ月と9カ月はそれぞれ100万ドル。これらの営業損失は、これまで主に転換可能な本チケットの発行、贈与資金、証券の売却、ライセンス契約収益などの方式で外部投資資本源から資金を獲得してきた
会社(The Company)現金、現金等価物、短期投資があります#ドル183.0百万2022年9月30日。経営陣は、会社の現在の現金、現金等価物、短期投資は、会社が本報告書を提出した日から少なくとも12ヶ月以内にその義務を履行できるように十分な資金を提供すると信じている
当社は2022年3月17日にCowen and Company，LLC(“Cowen”)と販売契約(“販売契約”)を締結し、この合意により、当社は総発行価格が最高$までの普通株式を適宜随時発売することができる75.0コーエンを通じてその販売代理とします。自分から2022年9月30日, 違います。普通株式は本販売契約に従って売却されました。
新冠肺炎
2019年末、武漢、中国はコロナウイルス株を報告し、次の数ヶ月間に米国やヨーロッパへの伝播を含む世界的な伝播を開始した。世界保健機関は新冠肺炎を全世界大流行と発表した。本報告書を作成する際には，新冠肺炎の大流行のすべての影響自体は定かではない。新冠肺炎の疫病はすでに旅行制限を招き、ある場合、不必要な活動は禁止され、企業は中断と閉鎖され、全世界の金融市場は更に不確定性を持っている。新冠肺炎の伝播に伴い、それはすでに世界各地の健康と経済環境に重大な影響を与えた。AADIの臨床試験は，事務所や国家境界の閉鎖や世界各地で実施されている他の措置の影響を受け続けている可能性がある。旅行や対面会議を行う能力の制限や，病院資源，インフラ，人員，その他の資源をめぐる制限も，進行中や計画中の臨床試験への新規患者の募集を困難にしている。これらのいずれも、会社の財務業績や臨床試験の時間に悪影響を及ぼす可能性がある
新冠肺炎の流行はすでに当社の業務やり方の修正(従業員の出張の減少または修正と会議、活動と会議への参加、およびその臨床試験の減少または修正を含むがこれらに限定されない)を招き、政府当局の要求に基づいて、あるいは当社の従業員、患者、および業務パートナーに最も適合する最適な利益として決定することがさらに行動する可能性がある
新冠肺炎疫病がAADIの未来の流動性と経営業績に与える影響程度はある事態の発展に依存し、更なる爆発の持続時間と蔓延、ワクチンの獲得性、受容度と有効性、同社の臨床試験、患者とパートナーへの影響、及びそのサプライヤーへの影響を含む。
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カタログ表
2. 重要会計政策の概要
陳述の基礎
監査を経ずに簡明な総合財務諸表及び関連開示は公認会計基準及びアメリカ証券取引委員会の規定に基づいて作成され、管理層はこのような財務諸表は公平に提出するために各提出期間の経営結果、財務状況、株主権益変動及び現金流量に必要なすべての調整を含むと考えている。本付記内の適用指針に対するいかなる言及も財務会計基準委員会(“FASB”)の会計基準編纂(“ASC”)及び会計基準更新(“ASU”)に掲載されている権威公認会計原則を指す。すべての調整は正常な再現性調整だ。同社の簡明な総合財務諸表はドルで表されている。
公認会計原則に従って作成された年次財務諸表に通常含まれるいくつかの情報および付記開示は簡素化または省略されている。したがって、監査されていない中期財務諸表は、会社が2022年3月17日に米国証券取引委員会に提出したForm 10-K年度報告書に含まれる監査された2021年12月31日までの年次財務諸表とその関連付記とともに読まなければならない。
2021年8月26日、会社が合併を完了した場合、発行されたすべての普通株は、プライベートAADIの優先株とともに会社の新普通株および約3分の1に交換される8.1プライベートAADI株主が合併直前に保有していた100万株のプライベートAADI株が約10万株に交換された2.5百万株会社の普通株は、株式交換比率で計算する。普通株式の法定配当数は減少せず，依然として300.0百万ドルです。同社の普通株の額面は変わらず、#ドル0.0001一株ずつです
同じく2021年8月26日、すなわち合併が完了する前に、同社は逆株式分割を行った。したがって、添付の簡明総合財務諸表およびその付記に記載されている期間のすべての株式および1株当たりの金額は、逆株式分割を反映するために遡及的に調整されている(適用される)。逆株式分割に関連する断片的な株式は発行されていない。別の説明がない限り、当社の普通株式および1株当たりの金額について言及したすべての内容も交換比率を反映するように調整されている。
総合損失
総合損失は、短期投資の未実現収益および損失を含む、一定期間内に非所有者源の取引および他のイベントおよび状況によって発生する権益変化として定義される。全面赤字は業務報告書と列報のすべての期間の全面赤字に反映されている。
市場情報を細分化する
経営部門は企業の構成要素として定義され、その独立した離散情報は、首席経営意思決定者あるいは意思決定グループが資源をどのように分配するかを決定し、業績を評価する際に評価することができる。会社は最高経営責任者を経営意思決定者に指定し、会社は#年にその運営を確認し、その業務を管理します1つは運営部門は，特許療法の開発と商業化の業務である。同社の唯一の運営と報告可能部門のすべての資産と業務は米国に位置している。
予算の使用
公認会計原則に従って財務諸表を作成することは、管理層に推定と仮定を要求し、これらの推定と仮定は、資産、負債、収入および支出の報告金額、および会社の簡明な総合財務諸表および付記中または有資産と負債の開示に影響を与える。経営陣は、公正新聞に必要とされるすべての調整が含まれていると考えている。会社の簡明総合財務諸表の中で最も重要な推定は無形資産の公正価値、転換可能な本票の公正価値、毛純応計、株式に基づく給与支出と計算研究と開発コストに関する。これらの推定は，現在の事件や将来とりうる行動に対する会社の理解に基づいているが，実際の結果はこれらの推定や仮定とは大きく異なる可能性がある.
信用リスクが集中する
当社を集中的な信用リスクに直面させる可能性のある金融商品には、主に現金と現金等価物、通貨市場基金へのいくつかの投資が含まれている。当社の連邦保険金融機関での預金は連邦保険限度額を超えています。経営陣は、当該預金を保有する預金機関の財務状況により、当社は重大な信用リスクに直面しないと信じている。当社は設立以来何の預金赤字も出ていません。
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カタログ表
現金、現金等価物、および限定現金
当社は購入日に購入したすべての原始満期日が三ヶ月以下の高流動性有価証券を現金等価物と見なしています。現金と現金等価物には、2022年9月30日と2021年12月31日までの合計#ドルの通貨市場投資が含まれている126.1百万ドルとドル140.0それぞれ100万ドルです制限現金には、付記7に記載された当社のオフィスビル賃貸契約に関連する制限現金を担保とした信用状が含まれ、簡明総合貸借対照表の他の資産に計上される。以下の表は、簡明統合キャッシュフロー表で報告された現金、現金等価物、および制限現金の入金状況を示す(金額は千である)
2022年9月30日2021年12月31日
現金と現金等価物$134,815 $148,989 
制限された現金、非流動現金64 — 
現金総額、現金等価物、および限定現金$134,879 $148,989 
短期投資
同社の短期投資には、米国政府債券、商業手形、社債を含む様々な種類の証券が含まれている。当社はその短期投資を売却可能に分類し、簡明総合貸借対照表に見積公正価値でこのような資産を記録し、未実現損益があれば、簡明総合経営報告書と全面損失表の中で他の全面収益(損失)の構成要素と株主権益の単独構成要素として報告する。配当金と利息収入は稼いだ時に確認します。会社は、残り期限が1年を超える短期投資を流動資産に分類しており、このような短期投資は、会社の現在の業務に資金を提供することができるからだ。実現した収益と損失を収益に計上し、特定の確認方法を用いて売却投資のコストを決定する。この報告書で述べられている間、達成された損益は何もない。同社はこれらの証券を随時販売し、現在の業務に使用することができる。
各貸借対照表日には、未実現損失状態にある売却可能証券を評価し、未実現損失が一時的であるか否かを判定する。当社が公正価値がそのコストベースを下回る低下は非一時的であると判断した場合、当社は非一時的な低下が発生している間に減値損失を確認する。本報告で述べた期間では，一時的な減値以外に減少は認められなかった。より多くの情報は付記4(短期投資)
価値オプションを公正に承諾する
当社は公正価値オプションを選択して発行された転換可能な本チケットを会計処理しました。当社は公正価値記録に基づいてこれらの転換可能な本票を記録し、価値変動を経営報告書と全面赤字に記録することを公正に許可する。2022年9月30日までに違います。合併終了直前にプライベートAADI普通株式に変換されるので、発行された変換可能チケット。
金融商品の公正価値
この会計指針は公正価値を定義し、公正価値を計量するために一致した枠組みを構築し、公正価値を経常性或いは非日常性に基づいて計量する各主要資産と負債カテゴリの開示を拡大した。公正価値は、市場参加者間の秩序ある取引において資産を売却して受信した金額または移転負債によって支払われた金額を表す脱退価格として定義される。したがって、公正価値は市場に基づく計量であり、資産または負債の定価のために市場参加者が使用する仮定に基づいて決定されるべきである。このような仮定を考慮する基礎として、会計基準は三級公正価値レベルを確立し、公正価値を計量する際に使用する投入の優先順位は以下の通りである
レベル1：活発な市場オファーのような観察可能な投入
第2レベル：投入されたが、直接または間接的に観察できる活発な市場オファーは除外
レベル3：観察できない投入，その中で市場データが少ないかないかは，報告実体に自分の仮説を立て，市場参加者が使用する仮説を反映することが求められる
金融資産と負債は、公正価値計量に重要な意義のある最低投入レベルに基づいて全体的に分類される。当社は公正価値計量の特定投入の重要性の評価に判断する必要があり、公正価値資産と負債の推定値及び公正価値階層における配置に影響を与える可能性がある。
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カタログ表
その金融商品の公正価値を決定する際に、当社は観察可能な市場データ入力源、ツールの流動性、契約相手側の信用リスクとその履行できないリスクを考慮する。公正価値が観察できない場合、公正価値に応じて計量しなければならない項目に対して、当社は計量した資産と負債の性質に基づいて、公認会計基準に導かれて最適と考えられる推定方法を採用する。
現金および現金等価物，売掛金，前払い費用およびその他の流動資産および売掛金の帳簿はその公正価値の合理的な推定であり，これらの項目の満期日が短いためである。
売掛金純額
売掛金はお客様の引き落とし準備と不良債権準備を差し引いて入金されます。記憶容量別使用料金の補助金は契約条項に基づいている。当社は、既存の契約支払条項、顧客の実支払いモード及び個別顧客の場合に基づいて、不良債権準備を想定しています。2022年9月30日までに0.1数百万件の記憶容量に応じて料金を計算する顧客手当が記録されている違います。手当記録は2021年12月31日まで
在庫品
在庫はコストまたは推定可現純値の中で低いものを列記します。同社は先進的な先出し法で決定した実コスト計算方法を採用している。経営陣の判断により、将来の商業化が可能であり、将来の経済効果が期待できると考えられる場合、当社は規制部門の承認に基づいてその製品に関する在庫コストを資本化し、そうでなければ、当該等のコストを費用に計上する。FDAがFYARROを承認するまで，FYARRO製造に関するすべてのコストは発生期間の研究開発費に計上されているため，2021年12月31日の在庫残高はゼロとなる。在庫の詳細は以下のとおりである(千単位).
2022年9月30日
原料.原料$19 
Oracle Work in Process513 
完成品202 
合計する$734 
財産と設備、純額
コンピュータ、家具、固定装置、事務設備、建設中の工事、賃貸改善を含む財産と設備は、コストから減価償却累計額を差し引いた。財産や設備は資産の推定耐用年数に応じて直線減価償却され、一般的には三つ至れり尽くせり5年それは.減値指標が発生した場合には，このようなコストが回収可能かどうかを定期的に検討する.
無形資産、純額
同社の無形資産には、合併で負担される単一資産であるGossamer許可協定が含まれている。無形資産は公正価値に従って列報し、その推定使用年数内に直線法で償却する14.3何年もです。2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に、買収された無形資産は契約無形資産に減記され、その承諾価値は#ドルと推定される3.9発効期間は百万ドルです。無形資産の公正価値は、2022年9月30日までの9ヶ月以内に低下したゼロGossamerライセンス協定に基づいて2022年7月24日に発効した終了(付記5参照)。
長期資産減価準備
事件や状況の変化が資産の帳簿価値を回収できない可能性がある場合、当社は物件、設備および無形資産の減値を含む長期資産を審査します。資産の使用とその最終処分による推定未割引将来のキャッシュフローが帳簿金額よりも少ないことが予想される場合には、減値損失が確認される。減価損失が確認されれば，減価資産の帳簿価値がそれぞれの公正価値を超えて計算される.この長期無形資産は、二零二二年九月三十日までの九ヶ月間、Gossamer許可協定により二零二二年七月二十四日に終了した(付記5参照)。
賃貸借証書
契約開始時に、会社は、確定された資産があるかどうか、および契約が#年の使用権を制御しているかどうかを評価することによって、契約にリースが含まれているかどうかを決定する
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カタログ表
一定期間の掛け値と交換する。両方の基準が満たされている場合、当社は、レンタル開始時に暗黙的な金利を使用するか、またはレンタル期限に応じたクレジットに基づいて保証借入金金利を調整する割引率に基づいて、関連するレンタル負債および対応する使用権資産を記録する。当社はレンタル期間が12ヶ月未満のレンタルについて資産や負債を確認することはありません。
当社はまた、リース開始時に経営リースまたは融資リースに計上するかどうかを評価する。リースが次の5つの基準のうちの1つを満たしていれば，融資リースに計上する：(1)リースは行使される購入選択権を合理的に決定する，(2)将来のキャッシュフローの現在値は基本的に対象資産のすべての公平な市場価値である，(3)リース期限は対象資産の残存経済寿命の大きな部分である，(4)標的資産の所有権はリース期間終了時に移行する，あるいは(V)標的資産には専門性があり，期限終了時にレンタル者の他の用途がないことが予想される.融資リース基準を満たしていないリースは経営的リースに計上される。経営リース資産とは，リース期間内に対象資産を使用する権利であり，リース負債を経営することは，リースによるリース金の支払い義務である。1年を超える経営性賃貸負債及びそれに応じた使用権資産は、リース開始日に予想されるリース期間の賃貸支払現在値が貸借対照表で確認される。
支払いの初期直接費用や受信された報酬などの項目については、使用権資産を何らかの調整する必要がある場合がある。当社の借款は通常暗黙的な金利を提供していないため、当社は適切な逓増借款金利を使用しており、この金利は、当社が類似期間と同様の経済環境下で担保ベースで借金するために必要な支払金利と決定されている。融資リースについては、取得したリース資産について減価償却費用を確認し、利息支出は経営表や全面損失表における融資部分に関する利息支出を確認する。運営リースについては，レンタルコストはレンタル期間内に直線原則で確認され，可変リース支払いはその等支払い責任が発生した期間に運営支出であることが確認される。可変レンタル支払いには、主に公共エリアメンテナンス、光熱費、不動産税、保険、レンタル人が会社のレンタルスペースの割合で転嫁される他の運営コストが含まれています。当社は実際の便宜策を選択しており、レンタルと非レンタル構成要素を分離しません。
引受金とその他の事項
当社が負債が発生している可能性があり、金額を合理的に見積もることができると考えた場合、すなわち損失に関する負債を確認する。もしある損失範囲内のある金額が当時その範囲内の任意の他の金額よりも良い見積もりとされていた場合、当社はその金額を計上しなければならない。その範囲内のいかなる金額も他の金額よりも良い見積もりでない場合、会社はその範囲内の最小金額を計算しなければならない。当社は2022年9月30日と2021年12月31日まで、このような負債を記録していません.
収入確認
その顧客が承諾商品やサービスに対するコントロール権を獲得した場合、当社は収入を確認し、その金額は、実体がそのような商品やサービスと交換するために徴収すると予想される対価格を反映している。会社がASC主題606“顧客との契約収入”(“主題606”)の範囲内に属する手配の収入確認を決定するために、会社は、(I)顧客との契約を決定するステップと、(Ii)契約における履行義務を決定するステップと、(Iii)取引価格を決定するステップと、(Iv)契約に取引価格を割り当てる履行義務と、(V)会社が義務を履行する際に収入を確認するステップと、の5つのステップを実行する。会社が顧客に譲渡された商品やサービスと交換するために獲得する権利のある対価格を受け取る可能性がある場合にのみ、会社は5ステップモードを契約に適用する。契約開始時に、契約が主題606の範囲内にあると判断されると、会社は、各契約において承諾された商品又はサービスを評価し、それらが義務を履行していると判断し、各承諾された商品又はサービスが異なるか否かを評価する。そして、会社は、履行義務を履行する際にそれぞれの履行義務に割り当てられた取引価格の金額が収入であることを確認する
製品純売上高
FYARROは2021年11月にFDAの承認を受けた。2022年2月22日、会社はFYARROの専門流通業者(SD)と専門薬局(SP)への販売を開始した。製品販売マネージャーと販売マネージャーが製品を制御する時、会社は製品販売を確認する。製品売上高は販売純価格記録で、以下の準備が含まれており、これらの引当は関連売掛金の減少額として、あるいは負債として反映されており、具体的にはどのように決済準備をするかにかかっている
販売費：営業料には、契約に基づいて規定される卸売調達コストの固定パーセントが販売事業者および販売事業者に支払われる取次サービス料が含まれる。販売収入を確認する際には、取次費用は契約条項に基づいて製品販売の相殺として記録される。
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カタログ表
戻ってきて：リベート手当には、医療補助薬品リベート計画およびTRICARE計画下の強制割引が含まれています。リベートは，製品が最終的に福祉計画参加者に割り当てられた後に不足した金額であり，契約合意または法定要求に基づく。リベート手当は，契約または法定割引率および福祉計画参加者の期待使用率から計算される。同社のバックポイント予想使用率の推定は、製品発売以来SDSとSPから受信した使用率データに基づいている。リベートは一般に領収書を発行して滞納方式で支払うため、残高には本四半期のイベントが発生すると予想される金額見積もり数が含まれている。もし未来の実際のリベートが見積もりと異なる場合、会社は前期の計画項目を調整する必要があるかもしれません。これは調整期間中の製品販売に影響を与えます
ストレージ容量に応じて料金を計算しますストレージ容量での使用料金は、SDSおよびSPから割引価格で購入された政府および他のエンティティによって購入された契約に関連する割引および料金です。預金会社は会社から預金会社が最初に支払った差額と預金会社が預金会社に払った割引価格との差額を受け取ります。もし将来の実際の輸出がこれらの見積もりと異なる場合、会社は前期の計画項目を調整する必要があるかもしれません。これは調整期間中の製品販売に影響を与えます
共同支払い援助：当社は一定の資格要件を満たした商業保険患者に共同支払い援助を提供しています。共同支払い援助は、SDSおよびSPに製品を販売する際に、推定された患者参加度と、各クレーム支払いの平均共同支払い福祉に基づいて蓄積される。同社が推定した金額は，実際に計画に参加した金額と第三者管理者が提供したデータを用いて支払われた自己払い金額と比較した。実際の額が最初の見積り数と異なれば，適用の仮定を更新し，今期に対応する項目の調整を調整する.
製品返品：業界慣例によると、破損、出荷ミス、期限切れ製品に対して、会社はSDSとSPに限られた製品返品権を提供し、返品は適用される個人流通プロトコルに規定されている製品満期日付近の指定期限内であることを前提としている。当社では患者に配布された製品の返品は許可されていません。企業は販売計画及び販売計画から在庫報告を受け、販売計画及び販売計画に販売される製品数を制御する能力があるため、将来の潜在的製品に対する返品の推定は、販売計画及び販売計画から得られた既存チャネル在庫データ及び直売データに基づいている。その推定を得る際に、同社は歴史的製品リターン、潜在的な製品需要、および特殊薬品流通業界に特定の業界データも考慮した
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間に、総生産販売総額から上記手当を差し引いた総額は#ドルである0.8百万ドルとドル1.8それぞれ100万ドルです
贈与収入
その会社の支出収入はFDAの連邦支出から来た。当社は、当社に贈与を提供する政府機関が顧客ではないことを決定しました。贈与条件を遵守し、贈与収入を受け取ることを合理的に保証している場合には、贈与収入を確認する。同社は贈与収入が発生した返済可能な贈与コストであることを確認した。これらの精算に関連する費用は、研究·開発費用の構成要素として添付された業務報告書や総合損失に反映される
連邦契約に関連する研究費の直接自己払い費用を返済することで得られた贈与収入については，会社が依頼者として適宜サプライヤーを選択し，信用リスクを負担して取引に必要なサービスの一部を提供すれば，会社は収入を償還の総金額として記録する。これらの精算に関連する費用は、研究·開発費用の構成要素として添付された業務報告書や総合損失に反映される
ライセンス契約下の収入
同社はライセンス契約に基づいて受け取った支払いから収入を得ている。このようなライセンス契約によれば、会社が承諾した商品又はサービスをパートナーに譲渡する場合、会社は収入を確認し、金額は、これらの商品又はサービスと交換するために、会社が獲得する権利があると予想される対価格を反映している。パートナーと締結された契約の収入確認を決定するために、会社は、(I)契約において約束された貨物またはサービスを決定するステップと、(Ii)契約において異なるかどうかを含む契約中の履行義務を決定するステップと、(Iii)可変対価格の制限を含む取引価格を決定するステップと、(Iv)契約中の履行義務に取引価格を割り当てるステップと、(V)会社が履行義務を履行するとき(または義務を履行するとき)収入を確認するステップと、の5つのステップを実行する
このようなライセンス契約の収入については，会社は通常ライセンスパートナーから前払い許可支払いを受け取り，イベントによる支払いを得る権利もあるが，ライセンスパートナーが指定を実現していることを前提としている
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カタログ表
開発、規制、そして販売のマイルストーンに基づいている。また、ライセンス契約下の製品が商業化されている場合、同社は通常、印税を受ける権利がある
契約の取引価格は、パートナーに商品やサービスを提供することと引き換えに、会社が獲得する権利のある金額を代表する。取引価格には不確定要因の影響を受ける金額は含まれておらず、不確定要因が解決された場合に収入が大きく逆転しない可能性が高い。ライセンス前払い費用を除いて、会社がこのようなライセンス契約によって稼ぐ可能性のあるすべての他の費用は、製品開発の重大な不確実性要因の影響を受ける。これらのマイルストーンが実際に実現されるまで、多くの事件に基づく開発と規制マイルストーンは実現不可能かもしれない。これは一般的に監督管理の承認と臨床試験の成功などのマイルストーンと関係がある。他の開発マイルストーンについては，例えば臨床試験における最初の患者の投与量は，試験開始の進捗状況から，実際に発生する前に達成される可能性が考えられる。取引価格が将来の収入を大幅に逆転させない可能性があるまで、会社は取引価格不確定要因の影響を受ける金額は何も計上しない。報告期間が終了するごとに、当社はこのようなマイルストーンに到達する可能性や任意の関連制限を再評価し、必要に応じて全体の取引価格の見積もりを調整します
このようなプロトコルは，通常1つの履行義務，すなわちライセンスのみであり，通常プロトコル開始時に同時に譲渡されるため，複数の履行義務間に取引価格を割り当てる必要はない.ライセンスがパートナーに譲渡された場合、ライセンスに割り当てられた前払い額は収入として確認される。開発マイルストーンと他の費用はそれらが発生する可能性がある時に収入で確認される。
研究と開発
研究·開発費用には、賃金·福祉、材料·用品、臨床前費用、株式ベースの補償費用、契約サービス、その他の外部開発費用が含まれる研究·開発活動を行うためのコストが含まれる。当社は，臨床前研究，臨床試験，契約製造活動に関する作業を含む第三者サービスプロバイダによる研究と開発活動を記録し，発生した研究と開発費用を計上している。会社は提供されているが領収書が発行されていないサービス金額を見積もり、これらの費用を貸借対照表の計上費用に計上し、これらの費用を営業報告書と全面的に赤字の研究開発費用に計上しなければならない。これらの費用は会社の重要な構成要素です 研究と開発費用は、多くの見積もりと判断が必要だ。当社は，完了した作業の見積もりなどに基づき，その第三者サービスプロバイダとの合意に基づき，これらの費用を計上すべきである。実費の了解に伴い、会社はその費用を調整した。
株式ベースの報酬
会社は、簡明総合経営報告書に従業員の株式オプションとその公正価値に基づく全面赤字を含む株式ベースで従業員に支払われたすべての金を確認した。当社のすべての株式ベースの奨励は、従業員、非従業員、高級管理者、取締役を含み、サービスの帰属条件に基づく制約のみを受けています。同社はBlack-Scholesオプション定価モデルを用いて、(I)予想株価変動、(Ii)奨励期待期間の計算、(Iii)無リスク金利、および(Iv)期待配当を含む仮説を入力する必要がある株報酬の公正価値を推定する年内に承認されたオプションの最高契約期間は10年それは.没収行為は発生時に確認と計算を行う。
歴史的に公開市場が不足して会社証券取引を行っているため、会社に特定された歴史と隠れた変動率データも不足しているため、当社は一連の上場企業の類似会社の歴史変動率に基づいて予想変動率を推定している。予想変動率の計算は製品開発段階と生命科学業界の重点を含む、当社と類似した特徴を持つ代表的な会社の歴史変動率に基づいている。当社は、選定されたグループは十分に類似した経済と業界の特徴を持っており、当社を最も代表できる会社を含むと信じている
同社の歴史株式オプション活動は限られているので予想される 簡略化方法を用いて従業員、上級管理者及び取締役の株式オプションの期待期限を付与し、株式オプションの契約期間及びその加重平均帰属期間の平均値を示す期待期間を計算するには、合理的な基礎を提供するために十分な履歴行使データがないので、従業員に付与されたオプションの期待期間を推定し、非従業員のオプションを付与する契約期間を利用する。この予想条項は、会社がその従業員グループにおいて実質的に異なる行使または帰属後に行動を終了することがないと予想されるので、株式オプション付与グループ全体として適用される。無リスク金利は、ゼロ金利米国国庫券を付与する際に有効な米国債収益率に基づいており、その満期日は予想にほぼ等しい
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カタログ表
株式オプションの期限。報酬従業員に関連する報酬支出は、報酬関連サービス期間(通常は帰属期間)における付与日の公正価値を確認することで直線的に計算される。
所得税
所得税は貸借対照法を用いて計算される。貸借対照法によると、繰延税項資産及び負債は、既存資産及び負債及びそのそれぞれの税額に基づく財務帳簿金額と営業損失及び税項相殺繰越との差額による将来の税項結果を確認する。繰延税項資産及び負債は、当該等の一時的な差額の回収又は決済に期待される年度の課税収入に適した制定税率計量を採用する。税率変動が繰延税金資産や負債に及ぼす影響は、公布日を含む期間の収入で確認されている。すべての既存の証拠の重みに基づいて、繰延税金資産の一部または全部が現金化されない可能性が高い場合、繰延税金資産の推定値準備を記録する
不確定な税収頭寸が存在する場合、当社は税収頭寸の税収割引を確認し、より実現可能にする。税務優遇がより実現可能かどうかは、税務状況の技術的利点と既存の事実と状況に基づいて決定される。当社は所得税支出における不確定な税収状況に関する利息と罰金(存在すれば)を確認する。
普通株主は1株当たり純損失を占めるべきである
1株当たり基本純損失の計算方法は、普通株株主が純損失を当期発行普通株の加重平均で割るべきである。発行された基本株式には、会社が2022年9月に発行した事前資本権証の加重平均効果が含まれており、この権証を行使するには少ないか、普通株の交付を行う必要がないだけでよい。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の発行済み普通株式の基本と希釈加重平均株式は、以下の加重平均影響を含む2,426,493普通株を購入するための予備資本金権証、その残りの無資金権権価格は$0.0001一株ずつです。
下表は、2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間に普通株株主が占めるべき基本と償却純損失(株と1株当たりのデータを含まず、千単位)を計算した。2022年9月30日までの3カ月と9カ月のうち、普通株主の純損失は累積配当やその他の調整はなかった。
9月30日までの3ヶ月間9月30日までの9ヶ月間
20212021
分子：
純損失$(87,088)$(94,100)
転換優先株累計配当金(154)(647)
普通株主は純損失を占めなければならない$(87,242)$(94,747)
分母：
加重平均普通株式発行済み9,510,379 4,890,556 
普通株主は1株当たり基本損失と希釈して1株当たり純損失を占めるべきである$(9.17)$(19.37)
1株当たり純損失の計算方法は、普通株株主が純損失を当期発行済み普通株と普通株等価物の加重平均で割るべきである。普通株式等価物は、その影響が希釈である場合にのみ含まれる。同社の潜在的希薄化証券には、転換可能な元票、転換可能な優先株、未償還株式オプション、引受権証が含まれており、減額されるため、1株当たりの純損失の計算から除外されている
1株当たり純損失とは、在庫株の薄さが高いことと、証券に参加するために必要な換算法あるいは二級法である。Aシリーズ転換可能優先株は参加証券とされており、プライベートAadi損失を分担する契約義務はない。したがって，2つのクラス手法を必要としない.
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カタログ表
次の表は、希釈後の1株当たりの純損失を計算する際に除外された発行された潜在的な希薄化証券を示している
9月30日までの9ヶ月間
20222021
普通株購入オプション2,938 1,298 
普通株購入引受権証29 37 
未採用会計公告
2020年8月にFASBはASU 2020-06を発表しました債務--転換債務と他の選択の債務がある“(主題470-20)および“派生ツールおよびヘッジ--エンティティ自身の権益における契約”(主題815-40)。この新しい指針は変換可能なツール会計の複雑さを減らすことを目的としている。この指針はまた、希釈後の1株当たり収益計算における変換可能ツールの入金方式に関連し、変換可能ツール条項の開示を強化することを要求する。エンティティは、部分的に遡及または完全にたどる移行方法を採用するASU 2020−06を使用することができる。このASUは、2023年12月15日以降の会計年度に有効であり、年度内の比較的小さい報告会社の移行期間を含む。会社は現在、ASU 2020-06を採用して会社の財務諸表に及ぼす影響を評価している
FASBは2016年、“ASU 2016-13”を発表した金融商品--信用損失“(I)大部分を償却コスト及びいくつかの他のツールによって計量した金融資産の減値モードを、発生した損失モードから大幅に予想赤字モードに変更し、予想赤字モードは現在の予想信用損失の推定に基づいている；及び(Ii)債務証券を売却することができる信用損失は支出口座を介して入金することができる。この基準はまた特定の増分開示を要求する。その後、FASBはASU 2016-13の採用を明確に、改善または延期するためにいくつかのASUを発表した。このASUは2023年1月からの財政年度内に有効である。会社は現在、ASU 2016-13を採用して会社の財務諸表に及ぼす影響を評価している。

3. 公正価値計量
当社はその投資会計及び報告サービスサプライヤーの1つ以上の推定値に基づいて、その短期投資の公正価値を決定する。投資サービス提供者は等級別証券定価モデルを用いて証券を評価し、このモデルは主に業界公認の評価サービス提供の推定値に依存する。このような推定値は、同じ資産アクティブ市場の取引価格(第1レベル投入)に基づいてもよく、または同様の資産の見積、収益率曲線、変動的要因、信用利差、違約率、損失深刻度、標的ツールまたは債務の現在の市場および契約価格、ブローカーおよび取引業者のオファー、および他の関連経済指標など、直接または間接的に観察可能な投入(第2レベル投入)の推定モデルを使用することができる
以下の表は、会社の金融資産と負債の経常的公正価値を示し、これらの資産と負債は1級、2級、3級階層構造に割り当てられ、日常的な基礎の上で公正価値によって計量される(千単位)
2022年9月30日までの公正価値計測
レベル1レベル2レベル3合計する
通貨市場基金(1)$126,058 $— $— $126,058 
アメリカ国庫券24,929 — — 24,929 
商業手形(2)— 21,996 — 21,996 
社債— 3,013 — 3,013 
金融資産総額$150,987 $25,009 $— $175,996 
2021年12月31日までの公正価値計測
レベル1レベル2レベル3合計する
資産：
通貨市場基金(1)$140,032 $— $— $140,032 
(1)添付の貸借対照表に含まれる現金および現金等価物。
(2)$1.7添付貸借対照表では、現金と現金等価物で計上された商業手形は百万ドルである。
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カタログ表
無形資産減価
2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に、会社は減価$を確認しました74.2百万ドルの契約無形資産を、契約無形資産をその推定公正価値#ドルに減少させる3.9発効期間は百万ドルです。これは第3級公正価値計測を代表しており，公正価値を推定するための要素は観察できない投入であり，市場活動の支持を得ていないためである
2022年9月30日までの9ヶ月間、当社は終了通知を受けた後、契約無形資産を#ドル減額した3.7GossamerがGossamer許可プロトコルについて受信した正式な終了通知に基づいて、Gossamerはそれを公正価値をゼロ(すなわち、第3レベル公正価値計量)と推定する。
4. 短期投資
同社の短期投資は高流動性証券からなり、販売可能に分類され、公正価値に応じて列報されている次の表は、同社の短期投資(単位：千)：
期日(年)原価を償却する未実現損失公正価値
貨幣市場基金$126,058 $— $126,058 
アメリカ国庫券1以下25,000 (71)24,929 
商業手形1以下21,996 — 21,996 
社債1以下3,041 (28)3,013 
合計する$176,095 $(99)$175,996 
いくつありますか違います。現在までの現金等価物と投資の未実現収益と未実現損失総額2021年12月31日.
5. 無形資産
当社は合併により、合併中に負担するGossamerライセンス契約に関する長期契約無形資産を記録している。公認会計基準によると、資産買収については、買収資産及び負債の公正価値を超える購入価格は、買収された契約無形資産に帰属しなければならない。買収契約無形資産の公正価値には大量の超過購入価格が割り当てられているため、当社は減価指標が存在することを確定した。未割引キャッシュフローモデルを用いて契約無形資産の回収可能性を評価し、未割引キャッシュフローが帳簿金額を下回った。発効期間中、会社は#ドルの減価を確認した74.2百万ドル、契約無形資産の帳簿価値をその推定公正価値#ドルに下げます3.9百万ドルです。外部発行許可の予定またはキャッシュフローに関連する無形資産の公正価値推定値90将来的にはすべての純現金収益の%がCVRホルダーに送金され、CVRで支払われるだろう。無形資産の耐用年数推定は約14.3何年もです
2022年4月25日、会社は、Gossamerの前身Aerpioの伝統的な候補製品であるGossamerのGB 004候補製品に関するGossamerの正式なGossamer許可プロトコルの正式な終了通知を受け、以前、GossamerはGB 004を研究する第2段階のShift-UC臨床試験が12週目に主要または副次的な終点に到達できなかったことを発表し、この研究は治療的利益の欠如により終了した。Gossamer許可協定は2022年7月24日に終了した。Gossamerライセンス契約の終了により、会社は無形資産を完全に減額します$3.7Gossamerライセンス契約は2022年9月30日までの9ヶ月間基礎資産である。
償却費用を$とする0そして$87,0002022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月、そしてドル26,0002021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月
次の表に有限寿命無形資産の償却費用と減価を示す9か月2022年9月30日まで(千単位)：
2022年9月30日までの9ヶ月間
無形資産、2021年12月31日$3,811 
償却が少ない(87)
契約無形減価(3,724)
無形資産、純額、2022年9月30日$— 
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カタログ表
6. 負債を計算すべきである
計算すべき負債の詳細は以下のとおりである(千計)
九月三十日
2022		十二月三十一日
2021
ボーナスを計算する$3,752 $1,465 
取引先払いを前払いする2,307 — 
臨床対策をする2,225 2,507 
応算契約製造1,543 2,287 
賃金と賃金総額を計算しなければならない1,286 152 
専門費用を計算する1,013 1,948 
その他-販売に関するもの1,009 — 
その他の措置を講じる462 344 
負債総額を計算すべきである$13,597 $8,703 
7. レンタルを経営する
2019年4月に当社が締結しました28か月施設賃貸契約2,760カリフォルニア州太平洋パリセツにある1平方フィートのオフィススペース(“太平洋パリセツレンタル”)。太平洋柵レンタルは2019年5月1日から始まります4か月賃料減免と賃料上昇条項は、2021年8月31日に満期になる予定だった。2021年8月に、当社はその選択権を行使し、太平洋柵借約のレンタル期間を1年間延長しました3年制賃貸契約を修正した(“太平洋柵レンタル改正案”)。“太平洋柵賃貸改正案”によると、会社と所有者は、2025年2月28日まで3(3)年6ヶ月を再延長することに同意し、3(3)年6(6)ヶ月を延長する権利がある3)年、太平洋柵賃貸協定の条項による。“太平洋柵レンタル修正案”に含まれています9か月賃貸料減免と賃貸料上昇条項
2022年4月に当社は賃貸契約を締結しました10,615ニュージャージー州モリスタウンにある1平方フィートのオフィススペース(“モリスタウン租約”)モリスタウンのレンタル期間は73ヶ月です事前に終了しない限り、最初のレンタル料減免が含まれています3か月そしてレンタル開始後の四十七番目と四十八ヶ月目です。モリスタウン賃貸契約には固定賃貸料の上昇が含まれています2レンタル期間の1周年ごとに%です。
次の表は、会社のレンタルに関する情報をまとめています(金額は千単位)
2022年9月30日2021年12月31日
資産：
経営的リース使用権資産$1,573 $557 
負債：
賃貸負債を経営し、流動$374 $131 
非流動経営賃貸負債1,347 474 
リース負債総額を経営する$1,721 $605 
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カタログ表
家賃費用直線的に記録されています家賃費用3つの和に対して9か月2022年と2021年9月30日までの数字を以下の表に示す(単位：千)：
9月30日までの3ヶ月間9月30日までの9ヶ月間
2022202120222021
レンタルレンタル料を扱っております$112 $47 $270 $138 
レンタルのために支払われた現金は、3社と9か月2022年と2021年9月30日までの数字を以下の表に示す(単位：千)：
9月30日までの3ヶ月間9月30日までの9ヶ月間
2022202120222021
現金を支払って運営キャッシュフローに計上しました$80 $37 $170 $127 
2022年9月30日現在、経営賃貸規定の将来最低賃貸支払いは以下のようにまとめられています(千単位)
将来の最低賃貸支払い：
2022$121 
2023489 
2024502 
2025310 
2026230 
その後…388 
最低賃貸支払総額$2,040 
差し引く：利息を表す額$(319)
リース負債現在価値を経営する$1,721 
差し引く：経営賃貸負債、流動$(374)
非流動経営賃貸負債$1,347 
残存期間(年単位)4.77
増額借款金利7.45 %
8. L許可協定
Celgeneライセンスプロトコル
二零一四年四月九日に、当社は、いくつかの特許の独占的権利及びFYARROに関連するいくつかの技術及びノウハウの非独占的許可を取得するために、Celgeneとライセンス契約(改訂された“Celgeneライセンス協定”)を締結した
Celgeneライセンスプロトコルは、いずれか一方がCelgeneライセンスプロトコルの規定に従って終了しない限り、そのプロトコル項目のすべてのマイルストーンおよび特許権使用料支払い義務が満了するまで、2014年4月9日の発効日から有効となる。Celgeneライセンス契約の条項によると、Celgeneは、臨床または非臨床開発に必要なFYARROライセンス製品を同社に提供することに同意している
Celgeneライセンス契約の条項によると、Celgeneは、いくつかの開発マイルストーン支払い、そのプロトコルによってライセンスされた製品の純売上のライセンス使用料、および任意のライセンス料を得る権利があります。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に0.3百万ドルとドル0.72022年9月30日までの3カ月と9カ月間に、それぞれ確認された製品の純売上高は特許権使用料100万ドルに計上される。しかし、違います。マイルストーンに関する支払いは、2022年9月30日または2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に支払われます
2021年8月30日、当社はCelgeneとCelgeneライセンス契約の第1号修正案(“修正案”)を締結し、CelgeneがFYARRO化合物に関連するいくつかの知的財産権について言及した。修正案の条項によると、同社はCelgeneに#ドルを支払った5.8百万ドルです50Celgeneライセンス契約の条項によると、パイプ融資発効時間後、以前に返済されていない支払い義務の%があります。改正案の条項によると、以前返済されていなかった支払債務は#ドルである5.8
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カタログ表
発効日3周年、または2024年8月26日には、任意の課税および未払い利息(“風船支払い”)を加えて満期となる。風船支払いは2021年8月26日から利息を計上し、全額支払いまで、金利は4.00年利率は、適用カレンダー四半期内に返済されていない加重平均金額をもとに、利息は四半期ごとに支払います。また，双方はCelgeneライセンスプロトコルに制約された製品の純売上高によってCelgeneに支払われる特許使用料率を修正することに同意した.
二零二年十二月八日、当社はEoC Pharma(Hong Kong)Limited(“EoC”)とライセンス契約(“EoCライセンス契約”)を締結し、この合意に基づいて、当社は受け取ります14.0当社は、人民Republic of China、香港特別行政区、マカオ特別行政区及び台湾(“所有地区”)のさらなる発展及び商業化のために、2021年1月に払い戻し不可能な前払い代償で一部の権利及びナンバープレートを平機会に支払う。Celgeneライセンス契約によると、会社は支払う必要があります20Celgeneへのすべての転授許可料の%。そこで、同社は#ドルを確認しました2.82020年12月31日までの年間で、許可費用は100万ドルで、それに応じて2.82020年12月31日現在、貸借対照表ではCelgeneへの再許可百万ドルに対応し、2021年9月30日までの9カ月以内に支払いが行われている
2021年12月31日までの年間で、会社はライセンス収入を確認し、受け取りました1.02021年11月22日、EOCはFDA承認マイルストーンに達するために100万ユーロを獲得した。Celgeneライセンス契約によると、同社は$を確認しました0.22021年12月31日までの年間で、許可費用は100万ドルで、相応のものを持っています0.22021年12月31日現在、2022年9月30日までの9ヶ月間、貸借対照表でCelgeneに支払うべき再許可金額は100万ドルである
EoC許可プロトコル
2021年12月に、当社はEoCとEoC許可協定を締結し、ABI-009(現FYARROと呼ぶ)をさらに開発し、許可地域でFYARROを商業化した。協定条項によると、当社はEoCにライセンスエリア内でこの製品を開発·商業化するために、著作権を独占的に徴収する許可を付与します。平機会許可協定の期限は、協定項下の専営権費義務が満了するまで継続される。
2022年6月27日、当社は平等機会の書面通知を受け取り、当社がこの合意に基づいて重大な違約行為が発生したため、機会選択は即時に平機会許可証協定を終了することを指す。当社はEoCの重大な違約に関する疑惑に同意し続けておらず，EoCが重大な違約によりEoCライセンス契約を終了する権利があるとは考えていないため，EoCライセンス契約の終了は便宜上終了すると信じている。便宜上、平等な機会委員会は120数日前に書面でお知らせします。当社は平機会終了通知に関する通知期間を免除しているため、平機会許可協定は2022年6月27日から終了します。いずれも“機会許可証協定”を終了する権利があり、他方が合意に違反して違反行為を是正できなかった場合、債務不履行、または合意の下で許可証が発行された特定の知的財産権に疑問を提起する権利がある
当社はEoCライセンス契約を評価し，EoCが顧客であると結論し，EoCに提供されるABI−009許可が唯一の履行義務であることを決定した。これは1ドルです14.0普通機から受け取った百万元の前払い金は払い戻しができないものと入金できないもので、固定対価格とされています。同社が確認した収入は#ドル14.02020年12月にEOCライセンス契約に署名したとき14.02021年1月に100万件の前金を受け取りました
平機会許可協定項の下の潜在的マイルストーン支払い及び特許権料支払いは可変対価格とみなされ、平機会はマイルストーン支払い及び特許権料支払いが達成された収入確認通知によって制限される。
その会社は追加の$を得る資格がある257.0ある開発，規制，販売マイルストーンおよび許可区域内の純売上高の階層的特許権使用料を実現した後，合計100万ドルの収入を得ることができる。“平機会許可協定”の条項によると、平機会は、定義された許可地域内のすべての研究、開発、監督、マーケティング、および商業化活動を援助する責任がある。その会社は$を稼いだ1.02021年11月22日にFDA承認マイルストーンを達成した際の記念碑的収入。平機払納$1.02021年12月の百万マイルストーン支払い。Celgeneライセンスプロトコルによると20ドルのパーセント1.0百万回の支払い、または$0.22021年12月31日に100万ドルを計算し、2022年1月に支払わなければならない。
9. 転換可能な手形
上等兵アディは$を手に入れた8.12019年10月100万ドル(“2019年10月換算手形”)とドル1.02020年1月に転換可能なチケットを発行して得られたお金(“2020年1月変換可能チケット”、2019年10月の変換可能チケット“変換可能チケット”)とともに発行されます。2019年10月に発行された変換可能な手形
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カタログ表
個人Aadiの既存持分所有者。交換可能手形の元の満期日は1年発行日から金利が上昇している6融資協定の発効日後最初の4ヶ月の年利率は85~6か月の年率10手形の期限は12ヶ月が切れるまで6ヶ月の年利が残っています
2020年11月、二等兵Aadiは転換可能な手形を改訂し、期限を1年至れり尽くせり2年．それは.この修正案は債務修正とみなされている
2021年5月、プライベートAADIは転換可能手形を改訂し、この改正によると、合併完了時(付記1参照)、未償還の転換可能手形元金金額と合併完了直前のすべての課税利息と未払い利息は、プライベートAADI普通株の払込不可と評価不可株式に自動的に変換され、1株当たり価格は#ドルに相当する4.80交換比率に応じて会社普通株式に同時に交換する。2021年8月26日に合併が完了するにつれて、発行された変換可能チケットはプライベートAADI普通株式に変換され、後者は同時に交換される698,018株式交換比率で計算した会社普通株.転換日には，交換手形は市価で計算され，価値は$となる9.5百万ドルになります$0.42021年12月31日までの1年間で
10. 給与保障計画ローン
2020年3月27日、トランプ総裁は“コロナウイルス援助、救済、経済保障法案”(略称“CARE法案”)に署名し、法律にした。その他の事項を除いて、CARE法案は賃金税の還付免除、雇用主側の社会保障支払いの延期、純営業損失の繰越期間、最低税収相殺の払い戻しの代替、純利息控除制限の改正、合格改善物件の税収減価償却方法の技術修正に関する条項を含む。CARE法案はまた、場合によっては免除可能な小企業管理局賃金小切手保護計画(PPP)融資のために、継続雇用を促進し、災害融資を経済的に傷つけ、新冠肺炎の被害を受けた小企業に流動性を提供する.
2020年5月Aadiが承認され1ドルを獲得しました0.2“CARE法案”に規定されている百万SBA PPPローン(“PPPローン”)。ある条件の下で、購買力平価ローンと課税利息は24週間の保証期間後に免除することができ、ローン所得が条件に合った支出に使用される限り、給料、福祉、レンタル料、光熱費を含み、会社は一定の賃金水準を維持することができる。会社が24週間のカバー期間内に従業員を解雇したり賃金を下げたりすれば、ローン減免額が減少する可能性がある。このローンのうち猶予されていない部分は超えるだろう2年．金利は1%、支払いを延期します10か月二十四週間の期間が終わった後。2021年4月29日、当社は小企業管理局から通知を受け、当社のPPPローン及び利息の免除申請はすべて通過し、当社はPPPローンに関する更なる義務を負いません。そのため、同社は購買力平価ローンを免除した収益を記録し、総額は#ドルとなった0.2百万ドルです。
11. 株主権益
優先株
2022年9月30日までと2021年12月31日，改訂及び再記載された会社登録証明書によると，会社はすでに10,000,000優先株、額面$0.00011株につき法定資本を単位とする違います。流通株。
系列種優先株
2017年2月23日、二等兵アディは有限責任会社から会社制に変更され、当時は会社制に変更された734,218会員単位は系列種子優先株に入株する.系列種子優先株のすべての流通株はプライベートAADIの普通株に変換され，合併完了に関する交換比率に応じて会社の普通株に同時に交換された
Aシリーズ優先株
Private Aadiは2017年2月と3月に私募で販売·発行された5,847,940Aシリーズ優先株の価格は$3.421株あたり(“Aシリーズ融資”)。Aシリーズ融資終了後、2015年に発行された転換可能なチケットを482,426Aシリーズ優先株の株式は85ドルのパーセント3.42Aシリーズは投資家が支払う1株当たりの価格(“Aシリーズオリジナル発行価格”)を融資する。2017年に発行された変換可能なチケットを881,286Aシリーズオリジナル発行価格で発行されたAシリーズ優先株。Aシリーズ優先株のすべての流通株はプライベートAADI普通株に変換され、合併完了に関する交換比率に応じて会社普通株に同時に交換される
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カタログ表
普通株式と事前資金権証
2022年9月30日と2021年12月31日まで、会社は300,000,000法定普通株、額面$0.0001改訂及び再記載された当社登録証明書によると、1株当たり。2022年9月30日と2021年12月31日までに発行された普通株式は24,395,117そして20,894,695それぞれ，である.
合併を完了すると同時に、同社は発表した2,558,218合併終了直前に発行されたすべてのプライベートAADI株式と交換するために、プライベートAADI普通株式所有者に普通株式を販売する。合併を完了すると同時に、PIPE投資家は全部で購入しました11,852,862会社普通株、総購入価格は$です155.0当社と二零二一年五月十六日に締結した引受契約に基づきます。PIPE株式の発行による若干の直接および逓増支出を差し引いた総収益純額は$となる145.4百万ドルです。
2022年3月、当社は締結しましたコーエンとの販売契約“市場でサービスを提供する”計画についてこれにより、当社は随時、総収益が$を超えない普通株式を発売することを適宜一任することができる75.0コーエンを通じて販売代理としてそれは.自分から2022年9月30日, 違います。普通株式は販売契約に基づいて売却された。
2022年9月22日に、当社は私募投資家と私募融資購入契約を締結し、当社が販売します3,373,526同社の普通株の価格は$です12.501株およびあらかじめ出資して株式証を承認して合算する2,426,493会社普通株，買い取り価格は$12.4999すべての前払い資金授権書。前払い資金株式承認証は行使価格で$とすることができる0.0001すべての行使前に行使することができる私募融資は2022年9月26日に完了した。発生したいくつかの費用を差し引いた#ドルの純収益合計0.3発行株に関する百万ドル72.2百万ドルです
米国証券取引委員会が提出した登録声明によると、当社は買い手と2022年9月22日に私募登録権協定を締結し、購入契約に基づいて売却された証券(事前資金権証を行使して発行可能な株式を含む)について転売のために登録したが、このような証券は当時有効な登録宣言書に登録されていなかった。あらかじめ出資した引受権証は株主権益に帰属する基準を満たしている。
配当をする
会社取締役会(“取締役会”)が発表すれば、普通株式保有者は配当金を得る権利がある。会社を設立して以来違います。普通株式保有者に配当金が支払われたことが発表されたか、または支払われた
清算する
もし会社に任意の自発的または非自発的な清算、解散または清算が発生した場合、普通株式保有者は会社の資産を比例的に共有する権利がある。
投票する．
普通株保有者には権利がある1つはすべての株主会議で普通株ごとに投票し、会議の代わりに書面で行動する。
12. 株に基づく報酬
株式オプション計画−2014年計画(2017年2月に改訂·再記述された“プライベートアディ計画”)
合併に関連して、当社は2017年2月に改正·再記述されたプライベートAADI計画と、プライベートAADI計画下の発行済み株式オプション(奨励関連プライベートAADI普通株を合併協定に従って会社普通株に調整)を担当しているプライベートAADI計画は、奨励的株式オプション、非法定株式オプション、株式付加価値権、制限株式単位奨励、その他の株式奨励を付与することを可能にする。統合の完了と2021年計画の採択について(定義は以下参照)違います。個人的なアディ計画によると、もっと多くの奨励金が授与されるだろう
プライベートAADI計画から付与されたオプションは，付与時に決定された異なる日に行使することができ，有効期限を超えない10年授与の日から。民間Aadi計画の株式オプションは通常付与されます4年制学期です
株式オプション計画−2011年計画と2017年計画
合併の完了について、当社はAerpio 2011年株式インセンティブ計画(“2011計画”)とAerpio 2017年株式オプションとインセンティブ計画(“2017計画”を担当し、2011年計画とともに、“前に”
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カタログ表
計画“)違います。合併および2021年計画(以下、定義)の完了日から発効した以前の計画に基づいて新たな奨励が付与される
株式オプション計画−2021年計画
合併が完了した時、会社はAadi Bioscience，Inc.2021株式インセンティブ計画(“2021計画”)を通過し、従業員、取締役会メンバー、外部コンサルタントに株式オプション、株式付加価値権、制限株式、制限株式単位、業績単位、業績奨励を付与することを許可した。
“2021年計画”に記載されている調整条項と以下に述べる常緑樹条項を満たすことを前提として、2,070,7842021年計画によると、普通株は最初に発行のために保留された。さらに、2021年計画に従って発行のために予約された普通株式は、(I)以前の計画に従って付与された株式オプションまたは他の奨励満期または全ての行使を行わずに終了した普通株式と、(Ii)合併で仮定された以前の計画に従って付与された普通株式と、(Ii)プライベートAADI計画に従って付与された株式オプションまたは同様の報酬制限を受けた任意の普通株式とを含む(この文に従って2021年計画に追加可能な最大株式数が前提である764,154株式)
2021計画によると発行可能な株式数はまた、会社2022年度からの各会計年度の初日の年間増加または常緑樹特徴を含み、以下の少なくとも1つに相当する
•2,070,784普通株
•以下の数に相当する株式4前の会計年度最終日の普通株式流通株の割合；または
•取締役会またはその指定された委員会が決定した株式数
常緑樹の増加により，全部である835,7872022年1月1日、株式は2021年計画に盛り込まれた。
2021年計画によると発行可能な株式は、許可されているが、発行されていない、または再獲得された普通株である。報酬が満期になった場合、または完全に行使できない場合には、交換計画に従って提出され、または制限株式、制限株式単位、演技単位または演技株について、帰属できなかったために没収されたか、または合併後の会社によって買い戻された場合、未購入株式(または株式オプションまたは株式付加権以外の報酬、没収または買い戻しのための株式)は、2021計画下の将来の付与または販売に使用されることができる(2021計画が終了しない限り)
2022年9月30日までにゼロ, 314,502, 101,024そして2,522,0692011年計画、プライベートアディ計画、2017年計画、2021年計画はそれぞれ株式を発行した
次の表は、2022年9月30日までの9ヶ月間の株式オプション活動をまとめています
在庫品
選択権
株		加重平均
トレーニングをする
値段		加重平均
残り
契約書
期限(年)		骨材
固有の
価値(千)
未返済、2022年1月1日1,749,876 $20.71 8.48$10,007 
授与する1,508,638 16.37 
鍛えられた(119,396)3.31 
期限が切れた/キャンセルされた(201,523)20.90 
優秀で2022年9月30日2,937,595 $19.85 8.78$3,714 
オプションを行使でき、2022年9月30日510,324 $14.68 6.11$2,715 
2022年9月30日現在，未償還オプションの内在価値は合計でドルとなっている3.7百万ドルです
2022年9月30日までに28.6株式オプションに関する未確認補償コストは，加重平均期間中に確認される予定である2.86何年もです。
2022年9月30日までにゼロそして746,212プライベートアディ計画と2021年計画によると、株はそれぞれ保留されて発行される
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カタログ表
オプション大賞
2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月以内に購入299,000そして669,731普通株はそれぞれ付与される
2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間、購入1,508,638そして727,620普通株はそれぞれ付与される。
報酬費用まとめ
会社は、すべての従業員および非従業員の株式ベースの報酬活動に関する以下の報酬コスト(千単位)を確認した
9月30日までの3ヶ月間9月30日までの9ヶ月間
2022202120222021
販売、一般、行政$1,840 $524 $4,492 $543 
研究開発917 124 2,281 180 
合計する$2,757 $648 $6,773 $723 
同社はブラック·スコアーズオプション定価モデルを用いて株式奨励の推定公正価値を決定した。オプション定価とモデルは、オプションの期待寿命、期待配当収益率、価格変動性、標的株式の無リスク金利を含む様々な仮説を入力する必要がある。したがって，2022年9月30日および2021年9月30日までの9カ月以内に付与されたオプションの加重平均公正価値は$となる9.93そして$19.24それぞれ1株です
この計算は以下の仮定に基づいている
9月30日までの3ヶ月間9月30日までの9ヶ月間
2022202120222021
所期期間(年)
6.08
5.27 - 6.08
5.50 - 6.08
5.08 - 6.25
無リスク金利
2.65% - 3.15%
0.84% - 1.15%
1.46% - 3.38%
0.84% - 1.15%
予想変動率
86.81% - 87.85%
86.02% - 87.27%
85.91% - 87.85%
85.21% - 87.88%
期待配当収益率————
当社の従業員の退職について、当社は先に付与された持分奨励を修正して、引き続き帰属します64,436株式は、そうでなければ2022年5月に当該等退職により没収され、元従業員の既得及び未償還オプションの行使能力を延長する。2022年9月30日までの3カ月と9カ月では、株式ベースの増額報酬支出は重要ではない。
普通株購入合併権証
その会社は未償還の引受権証を持っていて購入できる29,166そして36,666当社の普通株はそれぞれ2022年9月30日および2021年12月31日に保有しています(“合併承認株式証”)。これらの合併権証は合併で負担され、Aerpioが2019年10月に発行され、購入に使用されます40,000会社普通株の株(逆株分割後に計上)は#ドル7.291株(逆株分割後に計上)。これらの合併株式証は合併日に完全に帰属し、2024年10月24日に満期になる。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内にゼロそして7,500合併株式証はそれぞれ行使される。授与日には、これらの報酬の公正価値は、ブラック-スコアーズオプション価格モデルを使用して決定される
株式分譲、合併、再編または発行株式を株式配当の一部とするなどの標準逆希釈事件は、株式数と行権価格を調整しなければならない。 合併株式証は株主権益に分類される基準に符合する。
13. 従業員株購入計画
2021年8月17日、会社は株主特別会議を開催して合併及び関連事項を承認し、会社の2021年従業員株購入計画(以下“2021年従業員持株計画”と略称する)を審議可決した。株主が2021年のESPPを承認した後、Aerpioが改訂·再策定した2017年の従業員株式購入計画は終了した。一つの集合310,617普通株(逆株分割に計上された後)は保留されており、2021年にESPPによって発行されることができる。2021年にESPPが発行可能な普通株式数は、2022年財政年度からの各財政年度の初日に増加し、額は(I)に等しい310,617普通株式(逆株分割に計上された後)、(Ii)1%(1%)の全カテゴリ普通株式の流通株
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カタログ表
(三)前財政年度の最終日に取締役会又はその指定された委員会によって決定された額に遅れない。2021年にESPPによって発行可能な普通株は許可されるが、普通株式は発行されていないか、または再買収される。株式配当、株式分割や類似事件によって会社の資本構造が変化すれば、2021年にESPPが発行可能な株式数に応じて適切に調整される。同社は2022年5月にESPPへの参加を開始した
これらの常緑植物の増加により，全部で208,946株式は2022年1月1日に2021年ESPPに加入する違います。2021年ESPPによると発行された株は2022年9月30日まで。
14. 所得税
当社の入金所得税の料金はゼロそして$9,0002022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月とゼロそして$2,0002021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月。当社は全額推定手当を維持し続けています。
15. 引受金とその他の事項
法律訴訟
当社はその正常な業務活動の過程で発生する様々な法的手続きやクレームの影響を時々受ける可能性があります。結果にかかわらず、弁護と和解コスト、管理資源の移転、その他の要因により、法的訴訟は会社に悪影響を及ぼす可能性がある
EOCは2022年6月27日、同社に対する仲裁請求を国際商会国際仲裁裁判所に提出した。仲裁請求では、平機会は、同社が平機会許可協定のいくつかの条項に違反していると主張し、平機会に特定の製造および臨床開発情報を提供していないことを含む。 したがって，EOCは金銭的賠償を求めている。仲裁手続きは進行中だ。当社はこの事件で積極的に自分を弁護し、当社が獲得する権利のあるすべての救済を求めるつもりです。同社は可能な損失や損失範囲を見積もることができないため、2022年9月30日現在課税額がない。
購入承諾
同社はサプライヤーと臨床試験と契約製造について継続的な契約を締結した。これらの契約は通常当社が選択してキャンセルすることができますが、事前に通知しなければなりません。同社が記録した課税費用は#ドルです3.8百万ドルとドル4.82022年9月30日と2021年12月31日まで、臨床と契約製造サプライヤーが発生した支出は、その縮小合併貸借対照表の中でそれぞれ100万ドルであった。
同社は2022年9月30日現在、キャンセル不可能な約束、最低調達承諾、または拘束力のある年間予測などの具体的な活動を含む重要な契約をFresenius Kabiと締結した。

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カタログ表
前向きな陳述に関する警告的声明
本四半期報告(以下、“四半期報告”と略す)には、1933年証券法(改正)第27 A節(“証券法”)および1934年証券取引法(改正)(“取引法”)第21 E節の安全港条項による明示的または暗示的な展望的陳述が含まれており、これらの陳述は、我々の経営陣の信念と仮定および我々管理層が現在把握している情報に基づいて行われている。私たちはこれらの展望性陳述に反映される予想は合理的であると考えているが、これらの陳述は未来の事件或いは私たちの未来の運営或いは財務表現に関連し、既知と未知のリスク、不確定要素とその他の要素に関連し、私たちの実際の結果、業績或いは業績はこれらの展望性陳述と明示的或いは暗示する任意の未来の結果、業績或いは成果とは大きく異なる可能性がある。本四半期報告書の展望的な陳述は、以下の説明を含むが、これらに限定されない
•FYARROの規制承認を維持することができます®末期悪性血管周囲上皮様細胞腫瘍(“PEComa”)において、または他の適応または私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品においてFYARROの規制承認、および任意の関連する制限、制限または承認候補製品ラベル上の警告を取得し、維持する；
•私たちはFYARROまたは私たちが開発する可能性のある他の候補製品を商業化する計画と成功の潜在力を(承認されれば)
•私たちの計画はFYARROのさらなる開発と製造と関連がある
•FYARROは、末期悪性PECOMAの規制および承認のための外国司法管轄区における時間、範囲、または可能性、および私たちが求める可能性のある任意の他の適応および将来開発される可能性のある任意の他の候補製品；
•私たちのビジネス化マーケティング能力戦略
•承認されれば、FYARROと私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の価格設定と精算
•FYARROと私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品(承認されれば)の市場受容率と程度
•著者らの計画と候補製品に対して臨床前研究と臨床試験の時間、進度と結果を行い、新冠肺炎の大流行の予想影響、開始と完成研究或いは試験及び関連準備の時間、試験結果発表の期限及び著者らの研究開発計画を含む
•私たちは適切な患者を募集して臨床試験に参加することができます
•FYARROと私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の有益な特性、安全性、有効性、および治療効果への期待
•私たちは候補製品を開発し推進し臨床研究を成功させることができます
•ビジネスモデルとビジネス戦略計画を実行します
•私たちは協力や戦略的関係を確立したり維持したり、追加の資金を得る能力を持っています
•私たちは第三者と契約し、第三者に依存して、私たちの臨床試験とFYARROおよび私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の製造に協力することができます
•FYARROと私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品(承認されれば)の市場規模と成長潜在力、および私たちが単独でまたは他の会社と協力してこれらの市場にサービスする能力；
•私たちは、FYARROを商業化するために必要な資金を獲得し、他の適応および将来開発可能な任意の他の候補製品におけるFYARROのさらなる開発、承認、商業化を完成させることを含む、私たちの業務のために資金を得ることができる
•私たちは既存の現金と現金等価物の期限が私たちの運営費用と資本支出要求を支払うのに十分であると予想している
•私たちのビジネス発展努力の潜在力は、私たちのポートフォリオの潜在的価値を最大限に発揮する
•私たちはFYARROと将来開発可能な他の候補製品のために求められている適応を得るために、現在マーケティングや治療開発に従事している他の会社と競争することができます
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カタログ表
•私たちは製品候補製品の知的財産権保護能力の獲得と維持に期待している
•私たちの財務業績は
•平等な機会ライセンス協定の終了に関連する法的手続きの宣言；
•私たちは主要な専門家を採用し、より多くの資格を持つ専門家を物色し、採用し、慰留することができる
•私たちは費用、未来の収入、資本需要、そして追加融資需要の推定値を推定する。
展望性陳述は歴史的事実ではなく、製薬業の業務と未来の財務結果及び他の法律、法規と経済発展に対する現在の予想、推定、仮説と予測に基づいている。場合によっては、前向き陳述は、“可能”、“予想”、“予定”、“すべき”、“可能”、“可能”、“予想”、“計画”、“予想”、“信じ”、“推定”、“プロジェクト”、“予測”、“可能”、“可能”、“継続”、“可能”などの用語によって識別することができる。“および、すべての前向き陳述がこれらの識別語を含むわけではないが、前向き陳述を識別することを目的とする類似表現(否定における使用を含む)。多くの要因のため、実際の結果は、本四半期報告第2部1 A項(リスク要因)に記載されている要因を含むが、これらの前向き陳述予想の結果とは大きく異なる可能性がある
あなたは展望的な陳述に過度に依存してはいけません。それらは既知と未知のリスク、不確実性、および他の要素に関連しているので、これらの要素は場合によっては私たちがコントロールできず、結果に大きな影響を与えるかもしれません。これらのリスクまたは不確実性のうちの1つまたは複数が発生した場合、または私たちの基本的な仮定が正しくないことが証明された場合、実際のイベントまたは結果は、前向き陳述における示唆または予測と大きく異なる可能性がある。どんな展望的声明も未来の業績に対する保証ではない。あなたは、本四半期報告書と、私たちが本四半期報告書で引用した、完全に提出された、または米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出された文書を読み、私たちの未来の実際の結果が、これらの前向き表現に明示的または暗示されている任意の未来の結果と実質的に異なる可能性があることを理解しなければなりません
本四半期報告書の展望的陳述は、本四半期の報告日までの私たちの観点を代表する。私たちはその後に発生した事件と事態の発展が私たちの観点を変化させると予想している。しかし、私たちは未来のある時点でこのような前向きな陳述を更新することを選択するかもしれないが、私たちは現在、法律の要求が適用されない限りそうするつもりはない。したがって、あなたはこのような前向きな陳述に依存して、私たちのこの四半期の報告日の後の任意の日付の観点を代表してはいけません
以下の議論で引用する“私たちは、” “私たちの、” “私たちは、”あるいは…“アディ”Aadi Bioscience，Inc.およびその子会社を参照されたい。
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カタログ表
項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下の財務状況及び経営結果の検討は、本四半期報告書の他の部分の監査されていない簡明総合財務諸表及びその関連付記、並びに我々が監査した総合財務諸表及びその関連付記と共に読まなければならない。これらの付記は、2022年3月17日に米国証券取引委員会に提出された10−K表年次報告書に含まれる。本議論および分析に含まれるいくつかの情報は、リスク、不確実性、および仮説に関する前向きな陳述を含む、我々の業務計画および戦略に関連する情報を含む。多くの理由で、それらのリスクを含めて、私たちの実際の結果は、私たちの前向きな陳述で議論された結果と大きく異なるかもしれない。あなたはこのような展望的な陳述に過度に依存してはいけません。それらはこの四半期の報告書が発表された日にのみ適用されます。あなたは、本四半期報告の第II部分1 A項(リスク要因)および本四半期報告の“前向き陳述に関する警告声明”の部分を完全に読むべきであり、議論は、以下の議論および分析に含まれる前向き陳述に記載されているまたは示唆された結果とは大きく異なる実際の結果をもたらす可能性がある。法的要件がない限り、私たちは、これらの前向き陳述を公開的に更新する義務がないか、または、未来に新しい情報があっても、これらの前向き陳述で予想される結果と大きく異なる理由で、実際の結果を更新する義務がない
概要
私たちは生物製薬会社で、mTOR経路の遺伝子改変の遺伝子定義の癌の開発と商業化精密療法に集中している。私たちの主な薬物製品FYARRO®アルブミンに結合したシロリムスである。シロリムスはmTOR生物経路の有効な抑制剤であり、この経路を活性化することは腫瘍の成長を促進でき、そしてmTOR下流のシグナル伝達を抑制することができる
2021年11月、米国食品医薬品局(FDA)は、局所末期、切除不能または転移性悪性血管周囲上皮様細胞腫(PEComa)の成人患者の治療のための注射用懸濁剤(アルブミン結合)のためのFYARROシロモスタンパク質結合粒子の使用を許可した。2022年2月22日、我々は米国で末期悪性PEComaの治療のためのFYARROを発売し、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の確認製品の純売上高はそれぞれ420万ドルと1000万ドルであった。
末期悪性PECOMA以外に、著者らが完成した第2期登録研究、末期悪性PECOMA試験(“AMPECT”)と著者らのExpanded Access計画のデータに基づいて、著者らは結節性硬化症複合体1と2患者にFYARROの登録ガイド腫瘍不知性第2期研究(“Precision 1”)を開始したTSC 1 & TSC 2“)を変更します。我々はFDAとのBクラス会議を完了し，会議で予備試験設計を検討し，Precision 1試験は2022年第1四半期に米国でオープン登録された.私たちの最初の患者は2022年3月に薬物治療を受けた。
最新の発展動向
•指導部が交代するそれは.2022年11月8日、執行理事長に取締役創業者、総裁兼最高経営責任者のニール·デサイを任命し、CEOブランドン·ドレニを総裁兼最高経営責任者に任命し、2023年1月1日から発効することを発表した。引継ぎ後、ドセイユ博士とデレーニさんはいずれも取締役会に在籍する
•私募融資それは.吾らは2022年9月22日、いくつかの投資家(“私募投資家”)と1つの私募(“私募融資”)について証券購入協定(“購入契約”)を締結した。2022年9月26日に私募融資を完了した後、(I)3，373，526株の私たちの普通株、購入価格は1株当たり12.50ドル、および(Ii)2，426，493株の予融資権証(“予融資権証”)を売却して、私たちの普通株の株式を購入し、購入価格は1部当たり12.4999ドルである。事前融資承認株式証の行使価格は普通株1株当たり0.0001ドルであり、直ちに行使することができ、すべての行使まで行使可能である。私募融資については，吾らは私募投資家と二零二年九月二十二日に登録権協定(“私募登録権協定”)を締結した。私募配給登録権協定によると、吾等は2022年10月26日に米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に、事前計画権証の行使により発行可能な株式を含む購入契約に基づいて売却された証券を登録する登録声明を提出する。
私募融資終了時に私募投資家が支払った総購入価格は約7220万ドルであり，我々の発行費用のうち30万ドルを差し引いた。私募融資の純収益を運営資金や他の一般企業用途に利用する予定である。
•ミレティが協力するそれは.2022年10月、Mirati治療会社(“Mirati”)と協力·供給協定を締結し、MiratiのAdagrasib、KRASの組み合わせを評価するG 12 C選択的阻害剤は
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カタログ表
KRASのFYARROとG 12 C変異型非小細胞肺癌(NSCLC)と他の固形腫瘍。合意条項によると，Miratiは支援と運営の1/2段階研究を担当し，研究薬を提供し，研究費用を分担する
このマルチセンター、単一アーム、開放ラベルの1/2期試験の主な目標は、アダグシブとFYARROの併用によるKRAS患者の最適用量と推奨される2期用量の決定であるG 12 C-変異した固形腫瘍ですまた，この研究では，KRASの既存または接触していない患者におけるアダグシーブとFYARROの安全性，耐性，有効性を調査するG 12 C阻害剤。この試験は臨床前データに基づいており，いずれかの薬剤単独よりもAdagrasibとFYARROの併用抗腫瘍効果が強いことが示唆された。
Celgeneライセンスプロトコル
2014年4月、プライベートAadiはCelgene Corporationの完全子会社Abraxis BioScience，LLC(現在百時美施貴宝社(“Celgene”)とライセンス契約(“Celgeneライセンス契約”)を締結し、ある特許の独占的権利およびABI-009に関連するいくつかの技術およびノウハウの非独占ライセンス(FYARROと呼ぶ)を取得した。改訂されたCelgeneライセンスプロトコルによると、Celgeneは、いくつかの開発マイルストーン支払い、そのプロトコルによってライセンスされた製品の純売上の特許権使用料、任意の分許可料を得る権利がある。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に、本合意の条項に基づいて、30万ドルと70万ドルの特許使用料を記録しました。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に、本合意下のマイルストーンに関する支払いは支払われていない。Celgeneライセンスプロトコルの詳細については、簡明な連結財務諸表付記8を参照されたい。
Celgeneライセンス協定2021年8月の改訂条項によると、Aerpio PharmPharmticals，Inc.の逆買収によるパイプライン融資の発効時間を完了した後、Celgeneに580万ドルを支払い、Celgeneライセンス契約条項の下で先に返済されなかった支払い義務の50%に相当する。改訂条項によると、以前の未返済の支払い義務(580万ドル)の残りの部分(580万ドル)は、パイプライン融資発効後3周年の満期になり、課税および未支払いの利息が追加される。
EoC許可プロトコル
2020年12月には、EoCとEoCライセンス契約を締結し、この協定によると、2021年1月に1，400万ドルを受け取り、人民Republic of China、香港特別行政区、マカオ特別行政区、台湾(“特許地域”)でFYARROをさらに開発し、商業化するために、EoCに付与された権利と許可の一部として支払いを受けた。Celgeneライセンスプロトコルによると、私たちはCelgeneにすべての再許可料の20%を支払う必要がある。そこで，2020年第4四半期に280万ドルの許可費用を確認し，2020年12月31日までの貸借対照表でCelgeneに280万ドルの再許可を支払い，2021年に支払いを行った。
2021年第4四半期にライセンス収入を確認し，2021年11月にFDA承認マイルストーンを実現したためEOCから100万ドルを獲得した。Celgeneライセンス契約によると、2021年第4四半期に20万ドルのライセンス費用を確認し、2021年12月31日までの貸借対照表でCelgeneに対応する20万ドルの再許可を支払い、2022年に支払われた
2022年6月27日、EoCがEoCライセンス契約を終了し、直ちに発効することを選択したことを示すEoCから書面通知を受けました。フラット機会特許プロトコル及びその終了の詳細については、簡明総合財務諸表付記8を参照されたい。
各時期の比較可能性に影響する主要な傾向と要素
•FYARROの商業販売は2022年2月22日にスタートし、末期悪性PECOMA患者の治療に用いられた。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月のうち、私たちの製品の純売上高はそれぞれ420万ドルと1000万ドルです
•我々は、マーケティング、市場参入、ビジネス運営からなる職能を越えたビジネスチームを構築し、今後のビジネス発売を支援するために、当社の販売·ビジネスインフラを戦略的に建設し、必要に応じて拡張していきます。当社のビジネスリリースに関連する費用には、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の販売、一般および行政費用を含む人員費用、販売支援およびマーケティング費用が含まれています。FYARROの発売と将来可能な発売に備えて，前の時期に比べてこれらの費用は増加し続けると予想される。
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カタログ表
•我々は研究開発チームを拡大し続け，2022年までの研究開発コストは2021年より増加すると予想されており，Precision 1試験に関する巨額の費用の結果であり，2022年9月30日までの9カ月間に登録され，1人目の患者が2022年3月に治療を受けている。
•上場企業として、私たちの支出は、(I)米国証券取引委員会とナスダック資本市場(“ナスダック”)規制を遵守するコスト、(Ii)法律、会計、その他の専門サービス、(Iii)保険、(Iv)投資家関係活動、および(V)他の行政·専門サービスを含む、前年より個人持株会社として増加している。
•新型肺炎の流行はすでに深刻な国と世界経済の混乱を招き続け、私たちの運営に悪影響を及ぼす可能性がある。われわれの臨床試験は，事務所の閉鎖，資源の不足，国境閉鎖などの措置の影響，世界各地で実施されている他の措置を受け続けている可能性がある。出張や対面会議ができないことや，病院インフラやスタッフをめぐる制限も，進行中や計画中の臨床試験募集や患者のメンテナンスを困難にする。私たちは新冠肺炎の影響と私たちの財務状況、流動性、運営、サプライヤー、業界と労働力に与える可能性のある影響を積極的に監視している。しかし、現在、新冠肺炎の大流行の全面程度、結果と持続時間及びそれによる著者らへの影響を予測できない。私たちは、これらのイベントが2022年度の当社の運営、財務状況、運営結果、およびキャッシュフローに及ぼす可能性のある影響を評価し続けます。
流動性と資本資源
2022年9月30日現在、私たちは1.83億ドルの現金、現金等価物、短期投資を持っている。私たちの現在の計画によると、私たちは既存の現金、現金等価物、短期投資が2025年までに計画の運営を行うことができると信じている。設立以来、私たちは毎年純損失を出しており、2022年9月30日までの累計赤字は1兆893億ドルだった。これらの損失は，主に研究や開発活動に関するコスト，販売，我々の業務に関する一般的かつ行政コスト，合併に関するコストに由来する。予測可能な未来には，臨床前と臨床試験および候補製品の決定と設計，米国以外のFYARROの規制承認手続き，および我々が将来開発可能な他の適応と任意の他の候補製品およびFYARROのビジネス発売を含む研究開発コストにより，重大な費用と運営損失を招き続けると予想される.
陳述の基礎
以下では、当社の経営業績及び当社の財務状況に影響する主要な要素、及び当社の前記期間における流動資金及び資本資源を重点的に紹介し、管理層が本報告に記載されている簡明総合貸借対照表及び経営報告書及び全面赤字に関する資料を評価及び理解するための資料を提供する。以下の議論と分析は、本四半期報告に含まれる簡明な総合財務諸表に基づいており、本四半期報告は米国公認会計原則(“GAAP”)に基づいて作成されている。あなたはこれらの簡明な連結財務諸表とその関連付記と一緒に討論と分析を読まなければならない。
営業報告書と全面赤字の構成部分
収入.収入
製品販売、純額
FYARROは2021年11月にFDAの承認を受けた。2022年2月22日、FYARROの専門流通業者(SD)と専門薬局(SP)への販売を開始した。製品販売マネージャーとサービス供給者が製品の制御を受けると、私たちは製品販売を確認します。製品売上高は販売純価格記録で、以下の準備が含まれており、これらの引当は関連売掛金の減少額として、あるいは負債として反映されており、具体的にはどのように決済準備をするかにかかっている
•販売費：営業料には、契約に基づいて規定される卸売調達コストの固定パーセントが販売事業者および販売事業者に支払われる取次サービス料が含まれる。販売料は販売確認時に契約条項に基づいて製品販売に対する相殺として記録されています。
•戻ってきて：リベート手当には、医療補助薬品リベート計画およびTRICARE計画下の強制割引が含まれています。リベートは，製品が最終的に福祉計画参加者に割り当てられた後に不足した金額であり，契約合意または法定要求に基づく。リベート手当は，契約または法定割引率および福祉計画参加者の期待使用率から計算される。我々のバックオフ予想利用率の推定は，製品発売以来SDとSPから受信した利用率データに基づいている
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カタログ表
発射します。リベートは一般に領収書を発行して滞納方式で支払うため、残高には本四半期のイベントが発生すると予想される金額見積もり数が含まれている。もし未来の実際の返却点が見積もり値と異なる場合、私たちは前期計画項目を調整する必要があるかもしれません。これは調整期間中の製品販売に影響を与えます
•ストレージ容量に応じて料金を計算しますストレージ容量での使用料金は、SDSおよびSPから割引価格で購入された政府および他のエンティティによって購入された契約に関連する割引および料金です。預金機関が受け取っているのは，預金機関が最初に支払った価格と預金機関が預金機関に支払う割引価格との差額である.もし未来の実際の輸出がこれらの見積もりと異なる場合、私たちは前期の計画項目を調整する必要があるかもしれません。これは調整期間内の製品販売に影響を与えます
•共同支払い援助：私たちは一定の資格要件を満たした商業保険患者に共同支払い援助を提供する。共同支払い援助は，SDSおよびSPに製品を販売する際に，推定された患者参加度と各クレーム支払いの平均自己給付に基づいて蓄積される。我々の見積もり金額は，実際の参加計画の金額と第三者管理者が提供したデータを用いて支払われた自己払い金額と比較した。実際の額が最初の見積り数と異なれば，適用の仮定を更新し，今期に対応する項目の調整を調整する.
•製品返品：業界慣行と一致して，我々はSDSとSPに破損，出荷ミス，期限切れ製品の有限返品権利を提供し，返品は適用される単独流通プロトコルに規定されている製品満期日付近の指定期限内であることを前提としている.私たちは患者に配布された製品の返品は許可されていません。販売計画及び販売計画から在庫報告を受け取り、販売計画及び販売計画に販売される製品数を制御する能力があるため、販売計画及び販売計画から得られた既存チャネル在庫データ及び直売データに基づいて将来の潜在製品返品を推定する。その推定を得る時、著者らはまた歴史的な製品リターン、潜在的な製品需要と特殊薬品流通業界に特定の業界データを考慮した
贈与収入
助成金収入は主にFDAとの支出である連邦支出から来ている。私たちは私たちに寄付金を提供する政府機関が顧客ではないと確信した。贈与条件を遵守し、贈与収入を受け取ることを合理的に保証している場合には、贈与収入を確認する。私たちは贈与収入を返済可能な贈与コストが発生したことを確認した。これらの精算に関連する費用は、研究·開発費用の構成要素として添付された業務報告書や総合損失に反映される。
連邦契約に関連する研究費の直接自己払い費用を返済することで得られた贈与収入については，我々が依頼者として適宜サプライヤーを選択し，信用リスクを負担し，取引に必要な一部のサービスを提供する場合には，収入を償還の総金額として記録する.これらの精算に関連する費用は、研究·開発費用の構成要素として添付された業務報告書や総合損失に反映される。
運営費
販売、一般、行政費用
販売、一般および行政費用は、主に、株式ベースの報酬を含む幹部、財務、業務発展、販売およびマーケティング、および他の会社の機能に関連する賃金および関連福祉を含む。その他の一般および行政費用には、法律、監査、税務および商業相談サービスの専門費用、保険料、知的財産権および特許料、施設費用および出張費用が含まれる。私たちの経営活動の拡大に伴い、将来の販売、一般、管理費用が増加すると予想されていますまた、上場企業として、(I)米国証券取引委員会やナスダックの規制を遵守する費用、(Ii)法律、会計、その他の専門サービス、(Iii)保険、(Iv)投資家関係活動、および(V)他の行政·専門サービスを含む、上場企業に関連する大量の追加費用が発生し、継続して発生することが予想されている。
研究と開発費
研究·開発費用には，主に我々の製品研究や開発作業に関するコストが含まれており，発生時に費用を計上している。研究開発費は、(I)科学研究·開発機能に従事する従業員の賃金、福祉、株式ベースの報酬支出を含む従業員関連のコスト、(Ii)研究、処方、製造、非臨床研究および臨床試験活動に関連する第三者契約コスト、(Iii)技術開発、法規事務、臨床開発および品質保証に協力する外部コンサルタントの外部コスト、(Iv)我々の第三者ライセンス契約に基づいて支払う費用、および(V)施設に関連する分配コストを含む。
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カタログ表
製造、非臨床研究および臨床試験のようないくつかの活動のコストは、通常、私たちのサプライヤーおよび協力者が提供する情報およびデータを使用して特定のタスクを達成する進捗を評価することによって確認される。研究開発活動は私たちの業務の核心だ。臨床試験によるより多くの適応へのFYARROの応用を推進するために，研究·開発への投資を増やしたい。したがって，予見可能な未来には，我々が研究·開発活動に投資し続けるにつれて，より多くの適応と将来開発可能な任意の他の候補製品でFYARROの臨床開発を行い，我々の候補製品ラインを拡大することで，我々の研究·開発費用が大幅に増加することが予想される。
商業化と必要な臨床前と臨床研究を行い、監督管理の承認を得る過程は高価で時間がかかる。臨床開発後期段階にある候補製品は通常，臨床開発早期段階の候補品よりも高い開発コストを有しており，これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。したがって、もし私たちの候補製品が引き続き臨床試験に入り、より大規模と後期の臨床試験を含めると、私たちの費用は大幅に増加し、より変化に変わる可能性がある
買収契約無形資産減価準備
買収契約無形資産減値とは、買収契約無形資産を公正価値に減記することをいう2022年9月30日までの9カ月間，GossamerはUC−Shift臨床試験で主要あるいは副次的な終点に到達できなかったため，GossamerによるGossamerライセンス契約終了に基づく契約無形資産を完全に損害するために370万ドルの減値を確認した
販売原価
商品を販売するコストには，主にCelgeneに支払われる特許使用料，FYARROの販売によるコスト，2021年11月のFDA承認後に製品販売を製造·準備するコストが含まれる。FDA承認前に発生した費用は発生時に計上される
その他の収入、純額
その他の収入，純額には，転換可能な本チケットの公正価値変動と，そのようなチケットに関する利息支出が含まれる.これらの費用は、現金と現金等価物による利息収入および債務弁済収益部分によって相殺される。
所得税費用
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間に、経営報告書でそれぞれゼロと9，000ドルの所得税支出を確認しました。2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間に、経営報告書でそれぞれゼロと2，000ドルの所得税支出を確認しました。2011年の設立以来、これらのプロジェクトから収益を達成できるかどうかは定かではないため、私たちは毎年発生した純損失や私たちが得た税収控除に対するアメリカ連邦や州所得税の割引を記録していません
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カタログ表
運営結果：
以下の表に示す期間の業務成果(千単位)：
9月30日までの3ヶ月間9月30日までの9ヶ月間
2022202120222021
収入.収入
製品販売、純額$4,245 $— $9,989 $— 
奨学金収入— — — 120 
総収入4,245 — 9,989 120 
運営費
販売、一般、行政9,915 7,401 29,069 8,793 
研究開発8,773 5,754 23,292 12,443 
販売原価593 — 1,113 — 
取得した契約無形資産減価— 74,156 3,724 74,156 
総運営費19,281 87,311 57,198 95,392 
運営損失(15,036)(87,311)(47,209)(95,272)
その他の収入、純額562 223 618 1,174 
所得税費用前損失(14,474)(87,088)(46,591)(94,098)
所得税費用— — (9)(2)
純損失$(14,474)$(87,088)$(46,600)$(94,100)
2022年と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の比較
製品販売、純額
私どもの製品売上高純額にはFYARROが2022年2月22日にアメリカで発売されて以来の売上げが含まれています。2022年9月30日までの3カ月と9カ月の製品純売上高はそれぞれ420万ドルと1000万ドルだった。2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月は製品販売がありません。
贈与収入
贈与収入額は、時期によって資金や展開される仕事によって異なる可能性があります2021年同期と比較して、2022年9月30日までの9ヶ月間、贈与収入は10万ドル減少した主な原因は、2021年に比べて2022年の期間に発生した条件に合った贈与返済費用が減少したことだ。FDAの合格補助金精算期間は9人現在までの月2021年9月30日それは.今までの9ヶ月間、新しい支出はなかった2022年9月30日.
運営費
販売、一般、行政費用
2022年9月30日までの3カ月間で、販売、一般、行政費は990万ドルと250万ドル増加したが、2021年9月30日までの3カ月は740万ドルだった。この増加は、従業員数の増加、奨励ボーナス、株式ベースの報酬に関する240万ドルの人事支出、70万ドルの法律、保険、その他の関連支出によって推進されているが、相談費用の60万ドル減少はこの増加を相殺している
2022年9月30日までの9カ月間、販売、一般、行政費は2，910万ドルと2，030万ドル増加したが、2021年9月30日までの9カ月間は880万ドルであった。この増加は、従業員数の増加、奨励金、株式ベースの報酬に関する930万ドルの人件費、520万ドルの法律、保険その他の関連費用、320万ドルの商業·マーケティング費用、260万ドルのコンサルティング費用によって推進されている
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カタログ表
研究と開発費
次の表に示した時期の研究開発費(千単位)を示す
9月30日までの3ヶ月間9月30日までの9ヶ月間
2022202120222021
人員費$4,800 $885 $12,925 $2,084 
コンサルティング会社829 827 3,362 1,341 
外部臨床発展2,529 1,545 5,425 3,927 
臨床薬品生産285 2,455 796 4,967 
その他の費用330 42 784 124 
研究開発費総額$8,773 $5,754 $23,292 $12,443 
2022年9月30日までの3カ月間の研究開発費は880万ドルで300万ドル増加したが、2021年9月30日までの3カ月の研究開発費は580万ドルだった。この増加は，主に従業員数，コンサルタント，その他の費用が410万ドル増加したことと，Precision 1試験に関する100万ドルの臨床開発費用が増加したが，臨床薬物製品製造210万ドルの減少によって相殺された。
2022年9月30日までの9カ月間の研究開発費は2330万ドルと1090万ドル増加したが、2021年9月30日までの9カ月の研究開発費は1240万ドルだった。この増加は主にPrecision 1試験に関する1350万ドルの人員，相談やその他の費用，150万ドルの臨床開発費によって推進されたが，臨床薬物製品製造410万ドルの減少によって相殺された
販売原価
販売されている商品のコストは60万ドルと110万ドルですそれぞれ2022年9月30日までの3カ月と9カ月。その間、商品を販売するコストはございません 2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月.
買収契約無形資産減価準備
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に、吾らは2022年4月25日にGossamerがGossamerライセンス契約に関する正式な終了通知を受けたことに基づいて、無形資産の帳簿値をその公正価値ゼロに減らし、ゼロおよび370万ドルの減価費用を記録した。Gossamer許可協定は2022年7月24日に終了した
2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に、私たちは7，420万ドルの減価費用を計上し、無形資産の帳簿値を発効時の公正価値390万ドルに減らした。なぜなら、合併に関連する買収契約無形資産が超過公正価値を生じたからである
その他の収入、純額
その他の収入、純額2022年9月30日までの3ヶ月60万ドルですが2021年9月30日までの3ヶ月それは.この変化は主にこの四半期までの利息収入の増加によるものだ2022年9月30日と3ヶ月以内に本チケットの公正価値変動に関する非現金支出を転換することができる2021年9月30日.
その他の収入、純額2022年9月30日までの9ヶ月間60万ドルです2021年9月30日までの9ヶ月間それは.この変動は主にこの3ヶ月までの3ヶ月以内に引受手形の公正価値変動に関連する非現金支出によるものである2021年9月30日利息支出と比較して次の3ヶ月以内に2022年9月30日。
流動性と資本資源
概要
2022年9月30日現在、私たちは1.83億ドルの現金、現金等価物、短期投資を持っている。私たちの現在の計画によると、私たちは既存の現金、現金等価物、短期投資が2025年までに計画の運営を行うことができると信じている。
設立以来、私たちは毎年純損失を出しており、2022年9月30日までの累計赤字は1兆893億ドルだった。2022年と2021年9月30日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ1450万ドルと8710万ドルで、2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間、私たちの純損失はそれぞれ4660万ドルと9410万ドルだった
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カタログ表
それぞれ分析を行った。これらの損失は，主に研究や開発活動に関するコスト，販売，我々の業務に関する一般的かつ行政コスト，合併に関するコストに由来する。予測可能な将来には，臨床前研究や臨床試験，候補製品の決定と設計，米国国外でのFYARROの規制承認手続き，および将来開発可能な他の適応や任意の他の候補製品，FYARROの商業発売を含む研究開発コストにより，巨額の費用と運営損失を招き続けると予想される。より多くの適応でFYARROの臨床試験を行い，われわれのチャネル拡大を図ることにより，費用と潜在的損失が大幅に増加することが予想される。
設立から2022年9月30日まで，初期種子融資とAシリーズ転換可能優先株の売却から2540万ドルの資金，転換可能な本票を発行した910万ドル，合併に関連するパイプ融資純額1.454億ドル，合併で想定された現金2970万ドル，および私募融資の現金純収益7220万ドルを獲得した
2022年3月17日、Cowen and Company，LLC(“Cowen”)と“市場別発売”に関する販売協定(“販売契約”)を締結し、この合意により、Cowenを介して販売代理として、総収益7500万ドルまでの普通株を提供·販売することを全権的に決定することができる。販売契約によれば、発行された株式の数、売却を要求する時間帯、任意の取引日に売却可能な株式の数または額面の制限、および任意の最低価格を下回って株式を売却してはならない売却株式のパラメータを設定する。販売契約によると、普通株を売るたびの総毛収入の3.0%をコーエンに支払う。2022年9月30日現在、普通株は“販売契約”に基づいて売却されていない
販売契約により発売·売却される普通株式は、2021年4月8日に米国証券取引委員会に提出され、2021年4月8日に発効するS-3表形式(文書番号333-255129)の棚上げ登録声明に基づいて発行·販売される。我々は2022年3月21日に米国証券取引委員会に、販売協定による株式発売と売却に関連する目論見書の補編を提出した
棚登録声明は、私たち自身の1つまたは複数の製品のために、1.5億ドルまでの普通株、優先株、債務証券、引受権証、またはこれらの証券の任意の組み合わせからなる単位を時々販売することを可能にする。棚登録声明は、市場状況と将来の資本需要に応じて、証券登録販売を行う柔軟性を提供することを目的としています。保留登録声明に基づいて行われる任意の発売の条項は発売時に決定され、どのような発売が完了する前に米国証券取引委員会に提出される入札説明書の補編で説明される。
2022年9月22日、会社は私募投資家と私募融資購入契約を締結し、会社は3373，526株の会社普通株を1株12.5ドルで売却し、1株12.4999ドルの資本金権証で合計2，426，493株の会社普通株を購入する。前払い資金株式承認証は，すべて行使されるまで0.0001ドルの行使価格で行使できる私募融資は2022年9月26日に完了した。発行株に関する30万ドルの若干の支出を差し引くと、得られた純額は合計7，220万ドルとなる
次の表に示す期間のキャッシュフロー(千単位)を示す
9月30日までの9ヶ月間
20222021
経営活動のための現金純額$(38,330)$(9,995)
投資活動が提供する現金純額(48,507)25,199 
融資活動が提供する現金純額72,727 141,716 
現金、現金等価物、および制限的現金純増加$(14,110)$156,920 
経営活動
私たちが経営活動で使用する現金は主に非現金支出調整後の純損失、運営資本構成部分の変化、契約研究機関に支払うべき臨床プロジェクトの金額及び従業員に関する研究開発及び一般と行政活動支出から来ている。我々の経営活動のキャッシュフローは，FYARROの診療所での他の適応や他の経営や一般行政活動(上場企業としての経営を含む)の支出の推進と支援の影響を受け続ける。
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カタログ表
上には9人 2022年9月30日までの月経営活動で使用されている現金が3830万ドルであるのは，(I)我々の純損失4660万ドルと，(Ii)250万ドルの純損失によるものである少量を減らす私たちの運営資金口座の減値は主に2022年2月のFYARRO商業発売に関する前払い費用、売掛金と在庫の増加、および売掛金と売掛金の減少によるものであり、合計1，070万ドルの非現金調整によって相殺され、これは主に契約無形資産減値、株式による補償、減価償却、償却と関係がある。
2021年9月30日までの9ヶ月間、運営活動が提供した現金は1，000万ドルであり、主に(I)当社の純損失9，410万ドルからであり、相殺は主に7，420万ドルの買収契約無形資産減価に関連する7，380万ドルの非現金支出、および(Ii)運営資金口座の純増加は1，030万ドルであり、主に平等な機会許可契約に基づいて売掛金1，400万ドルの前払いを受けたことによるものである。
投資活動
9社の投資活動のための現金 2022年9月30日までの月は、40万ドルの固定資産と4810万ドルの短期投資の購入と関係がある。
9つの投資活動が提供する現金 2021年9月30日までの数カ月間、合併関連の現金2970万ドルは450万ドルの取引関連費用で相殺された。
融資活動
9つの資金調達活動が提供した現金 2022年9月30日までの3ヶ月間、私たちが私募融資した現金収益総額は7，250万ドル、株式オプションを行使した現金収入は40万ドル、引受権証を行使した現金収入は10万ドル、販売協定に関する繰延融資コストは20万ドルだった
9つの資金調達活動が提供した現金 2021年9月30日までの数カ月間、我々のPIPE融資による現金収益総額は1.55億ドル、株式オプションを行使した現金収益は70万ドルであり、PIPE融資に関する960万ドルの発行コストと優先株主に支払う440万ドルの配当分はこの影響を相殺した。
契約義務と約束
2022年4月、私たちはニュージャージー州モリストンで10615平方フィートのオフィス空間賃貸契約を締結した。事前に終了しない限り、レンタル期間は73ヶ月です。
家賃費用は直線的に記録されています。太平洋パリセーズとモリスタウンレンタルに関する家賃支出は30万ドルだった2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間お別れします.
2022年1月、私たちはFresenius Kabi、LLC(“Fresenius Kabi”)と臨床および商業製品の購入注文条項と条件(“Freseniusプロトコル”)を締結し、この合意に基づいて、Fresenius Kabiは私たちのために静脈的に使用されたFYARROを生産する。フェゼンユス協定には、キャンセルできない約束、最低調達約束、または拘束力のある年間予測などの具体的な活動が含まれており、2022年12月31日まで、または双方が書面で合意したより遅い日まで有効である可能性がある
2021年8月、私たちはカリフォルニア州太平洋パリセズでの2760平方フィートのオフィス空間のレンタル期間を延長する修正案を達成した。私たちは私たちのこれまでの賃貸契約に基づいて、レンタル期間をさらに3年間延長する選択権を行使しました。継続期間には9ヶ月の賃貸料減免と賃貸料上昇条項が含まれる
著者らも複数の機関と契約を結び、臨床試験活動を管理する臨床試験機関、臨床試験用薬物を生産する製造会社を含む研究と発展活動を行っている。書面通知の下で、これらの研究開発契約下のサービス範囲を修正し、契約をキャンセルすることができます。キャンセルすれば、私たちは今まで発生した費用と支出、サービス手配のすべての終了費用を負担します。
重要な会計政策と試算
我々の簡明な総合財務諸表は米国公認会計原則(“GAAP”)に基づいて作成された。これらの会計原則は、財務諸表日までの資産および負債の報告金額、および列報期間中の収入および費用の報告金額に影響を与えるいくつかの推定、判断、および仮定を要求する。我々がこのような見積り，判断および仮説を作成する際に把握した資料によると，このような見積り，判断および仮説は合理的であると信じている.これらの推定、判断、または仮定と実際の結果との間に大きな差がある場合、私たちの財務諸表は影響を受けるだろう。歴史的に見ると、私たちの見積もりの修正は私たちの財務諸表に実質的な変化をもたらしていません。
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カタログ表
私たちの重要な会計見積もりに関する議論は、第2部、第7項を読んでください経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析我々が2022年3月17日に米国証券取引委員会に提出した12月31日までのForm 10−K年次報告である。以下に説明することに加えて、この報告書に以前に開示されたキー会計推定数に大きな変化は生じていない
収入確認-製品販売
私たちの顧客が約束された商品やサービスのコントロール権を獲得した場合、私たちは収入を会計処理し、その金額は実体がこれらの商品やサービス交換から得られる対価格を反映している。会計基準編纂(“ASC”)主題606“顧客との契約収入”(“主題606”)の範囲内の手配された収入確認を決定するために、(I)顧客との契約を決定するステップ、(Ii)契約における履行義務を決定するステップ、(Iii)取引価格を決定するステップ、(Iv)契約に取引価格を割り当てる履行義務、および(V)履行義務を満たすときに収入を確認するステップの5つのステップを実行する。私たちが顧客に転送する商品やサービスと交換するために、私たちが獲得する権利のある価格を受け取る可能性がある場合にのみ、5段階モデルを契約に適用します。契約開始時に、契約が主題606の範囲内にあると決定されると、各契約で約束された貨物またはサービスを評価し、それらが履行義務であることを決定し、各約束された貨物またはサービスが異なるかどうかを評価する。そして，履行義務を履行する際にそれぞれの履行義務に割り当てられた取引価格の金額が収入であることを確認した
製品売上高は販売純価格記録で、以下の準備が含まれており、これらの引当は関連売掛金の減少額として、あるいは負債として反映されており、具体的にはどのように決済準備をするかにかかっている
販売費：流通費用は、専門流通業者(“SD”)および専門薬局(“SP”)に支払われる流通サービス料を含み、契約によって規定される卸売調達コストの固定パーセント(“WAC”)に基づいて計算される。販売収入を確認する際には、取次費用は契約条項に基づいて製品販売の相殺として記録される。
戻ってきて：リベート手当には、医療補助薬品リベート計画およびTRICARE計画下の強制割引が含まれています。リベートは，製品が最終的に福祉計画参加者に割り当てられた後に不足した金額であり，契約合意または法定要求に基づく。リベート手当は，契約または法定割引率および福祉計画参加者の期待使用率から計算される。我々は，製品発表以来SDとSPから受信した利用率データから期待される戻り点利用率を推定した.リベートは一般に領収書を発行して滞納方式で支払うため、残高には本四半期のイベントが発生すると予想される金額見積もり数が含まれている。もし未来の実際の返却点が見積もり値と異なる場合、私たちは前期計画項目を調整する必要があるかもしれません。これは調整期間中の製品販売に影響を与えます
ストレージ容量に応じて料金を計算しますストレージ容量での使用料金は、SDSおよびSPから割引価格で購入された政府および他のエンティティによって購入された契約に関連する割引および料金です。預金機関が受け取っているのは，預金機関が最初に支払った価格と預金機関が預金機関に支払う割引価格との差額である.もし未来の実際の輸出がこれらの見積もりと異なる場合、私たちは前期の計画項目を調整する必要があるかもしれません。これは調整期間内の製品販売に影響を与えます
共同支払い援助：私たちは一定の資格要件を満たした商業保険患者に共同支払い援助を提供する。共同支払い援助は，SDSおよびSPに製品を販売する際に，推定された患者参加度と各クレーム支払いの平均自己給付に基づいて蓄積される。我々の見積もり金額は，実際の参加計画の金額と第三者管理者が提供したデータを用いて支払われた自己払い金額と比較した。実際の額が最初の見積り数と異なれば，適用の仮定を更新し，今期に対応する項目の調整を調整する.
製品返品：業界慣行と一致して，我々はSDSとSPに破損，出荷ミス，期限切れ製品の有限返品権利を提供し，返品は適用される単独流通プロトコルに規定されている製品満期日付近の指定期限内であることを前提としている.私たちは患者に配布された製品の返品は許可されていません。販売計画及び販売計画から在庫報告を受け取り、販売計画及び販売計画に販売される製品数を制御する能力があるため、将来の潜在製品返品の推定は、販売計画及び販売計画から得られた既存チャネル在庫データ及び直売データに基づいている。その推定を得る時、著者らはまた歴史的な製品リターン、潜在的な製品需要と特殊薬品流通業界に特定の業界データを考慮した
最近FYARROが発売されたため、上記の手当の歴史的実績額を蓄積するのに時間がかかる。これまで，我々は現在類似した上場IV腫瘍学製品の歴史情報に基づいて推定手当を積算している。
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カタログ表
2022年9月30日までの3カ月と9カ月、総生産販売総額から上記の免税額を差し引いた総額はそれぞれ80万ドルと180万ドル。
第3項は市場リスクに関する定量的かつ定性的開示である。
私たちは取引法第12 b-2条の定義に基づいて、私たちはこの項目に基づいて情報を提供する必要がない小さな報告会社です。
項目4.制御とプログラム
経営陣の私たちの開示制御と手続きの評価
最高経営責任者や財務責任者を含む経営陣の監督と参加の下、2022年9月30日現在、すなわち本四半期報告がカバーする期間終了時の開示制御および手順の有効性を評価した。取引法第13 a-15(E)及び15 d-15(E)条に記載されている“開示制御及び手続”という言葉は、会社が取引法に基づいて提出又は提出された報告において開示を要求する情報が米国証券取引委員会が公表した規則及び表に規定された時間内に記録、処理、集計及び報告されることを保証するための会社の制御及びその他の手続を意味する。開示制御及び手続は、取引所法に基づいて提出又は提出された報告書に開示を要求する情報が蓄積されていることを確保し、その主要幹部及び主要財務官を含む会社管理層に適宜伝達し、開示要求に関する決定を直ちに行うことを目的としているが、制御及び手続に限定されない
我々の開示制御およびプログラムを設計·評価する際、管理層は、開示制御およびプログラムの構想や動作がどのように整備されていても、絶対的な保証ではなく合理的な保証しか提供できず、開示制御およびプログラムの目標が達成されることを確保することしかできないことを認識している。また、開示制御およびプログラムを設計する際には、我々の管理層は、その判断を用いて、可能な開示制御とプログラムの費用対効果関係を評価しなければならない。任意の制御システムの設計も、将来のイベント可能性のいくつかの仮定に部分的に基づいており、任意の設計がすべての潜在的な将来の条件でその目標を成功的に達成する保証はなく、時間の経過とともに、制御が条件の変化によって不十分になる可能性があり、またはポリシーまたはプログラムを遵守する程度が悪化する可能性がある
この評価に基づき、我々の最高経営責任者と最高財務責任者は、2022年9月30日現在、我々の開示制御及び手続きは合理的な保証水準で有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2022年9月30日までの四半期内に、著者らは新しい財務報告企業資源計画(“ERP”)システムを実施した。これは、取引法第13 a-15(D)または15 d-15(D)条に基づく経営陣の評価で発見された、我々の財務報告の内部統制に大きな影響を与えるか、または大きな影響を及ぼす可能性のある内部統制の変化である。
制御措置の有効性に対する制限
制御システムの発想や操作がどのように整備されていても，その設計は合理的であるが絶対的な保証ではなく，制御システムの目標が実現されることを確保するためである.また，制御システムの設計は，資源制約が存在し，そのコストに対する制御の利点を考慮しなければならないという事実を反映しなければならない.すべての制御システムの固有の限界により，どの制御評価もすべての制御問題や不正イベントが発見されたことを絶対に保証することはできない.任意の制御システムの固有の制限により、エラーまたは詐欺によるエラー陳述が発生し、発見されない可能性がある。
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カタログ表
第2部-その他の資料
項目1.法的訴訟
法律訴訟に関する議論は、本四半期報告第1部“簡明連結財務諸表--付記15”第1項を参照されたい。
第1 A項。リスク要因
私たちの普通株に投資することは重大な危険と関連があり、その中のいくつかの危険は以下のように説明される。私たちの業務を評価する際に、投資家は以下のリスク要因を慎重に考慮しなければならない。上記および以下に説明するこれらのリスクおよび不確実性は、詳細ではなく、私たちが直面している唯一のリスクおよび不確実性でもない。私たちは今知らないか、あるいは私たちは現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確定要素もまた私たちの業務運営を損なう可能性があります。もし実際に以下のいかなるリスクが発生すれば、私たちの業務、財務状況、経営業績、未来の成長見通しは重大な不利な影響を受ける可能性がある。
リスク要因の概要
私たちの業務は多くのリスクと不確実性の影響を受けており、私たちの業務を評価する際には、第2部1 A項に記載されているリスクおよび不確実性を含むこれらのリスクおよび不確実性を認識すべきである。本四半期報告表格10-Qにおける“リスク要因”。これらのリスクは以下のリスクを含むが、これらに限定されない
•私たちは初期の商業段階の生物製薬会社であり、運営歴史が限られており、いかなる大規模な臨床試験を開始または完了しておらず、1つの製品のみが商業販売を許可されており、現在の業務および成功と生存の可能性を評価することが困難になる可能性があります。
•私たちが設立して以来、私たちはすでに重大な純損失が発生しており、私たちは予測可能な未来に重大な純損失が続くと予想している
•私たちが収入を創出し、利益を達成する能力は、FYARROおよび任意の将来の候補製品の発見、開発、商業化に関連するいくつかの目標を達成する能力に大きく依存する。
•FYARROが承認され、末期悪性PECOMA適応および私募融資に商業化された後も、私たちの運営に資金を提供するために追加の資金が必要になるだろう。必要に応じて、または許容可能な条件下でそのような資金を集めることができない場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の研究および薬物開発計画または将来の商業化努力を延期、減少および/または廃止することを余儀なくされる可能性がある。
•私たちは私たちの主要候補製品FYARROの成功に大きく依存している。末期悪性PECOMA適応のFYARROを商業化することに成功したり、1つ以上の他の適応のFYARROの開発、承認、商業化を適時に完成させることができなければ、私たちの業務は損害を受けるであろう。
•私たちの薬品FYARROは単一源の供給者に依存しており、そのような供給業者を失うことは私たちの業務を損なう可能性がある。
•もし私たちが今後の臨床前研究と臨床試験の中で著者らの候補製品の早期臨床前研究と臨床試験の結果を複製することができなければ、著者らは開発に成功し、監督部門の著者らの候補製品に対する許可を得て、それを商業化することができないかもしれない。
•もし私たちが臨床試験において患者の登録および/または維持に遅延または困難に遭遇した場合、私たちの規制提出または必要な規制承認は延期または阻止される可能性がある。
•我々の資源は限られており，特定の適応に力を集中してFYARROを開発し商業化している。したがって、私たちは最終的により利益が証明されるか、またはより成功する可能性がある他の適応または製品を利用できないかもしれない。
•私たちは私たちの競争相手が私たちよりも早く技術や製品を開発して販売したり、私たちよりも早く規制部門の承認を得たり、あるいは私たちが開発した製品よりも効率的で安全で安いなら、私たちのビジネス機会は否定的な影響を受けるだろうという激しい競争に直面している。
•承認された場合、FYARROおよび私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の市場機会は、いくつかのより小さい患者亜群に限定される可能性がある。
•私たちは将来開発される可能性のある他の適応や他の候補製品のために、米国のFYARROの承認を得ることができないかもしれないし、外国の監督管理機関のFYARROまたは他の製品の承認を得ることができないかもしれない
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カタログ表
私たちが将来開発する可能性のある候補製品なので、FYARROや任意の未来の候補製品を商業化することができないかもしれません。私たちの業務は実質的に損害を受けることになります。
•もし私たちまたは私たちの協力者が法規の要求を遵守できなかった場合、または私たちまたは私たちの協力者が予期しない問題に遭遇した場合、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品のいずれかが処罰される可能性があり、いずれかの製品が承認された場合、私たちは処罰を受けるかもしれない。
•私たちの成功は私たちが高い技能幹部、肝心な科学者と従業員を引き付ける能力に大きく依存している。もし私たちがこれらの人たちを引き付けることができなければ、私たちは私たちの製品や未来の製品候補製品の開発や商業化に成功したり、他の方法で私たちの業務計画を実施したりすることができないかもしれません。
•私たちの販売またはマーケティング能力を確立または適切に拡大することができない場合、または第三者と合意して私たちの候補製品を販売またはマーケティングすることができない場合、私たちは私たちの製品を販売したり、監督部門の許可を得た未来の候補製品を販売したりすることができないかもしれません。
•私たちの成功は私たちの知的財産権とノウハウを保護する能力にかかっている。
•もし私たちが私たちの製品または未来の候補製品のために特許期間を延長しなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。
•もし私たちの任意の第三者製造業者が生産中に困難に直面した場合、私たちは患者または臨床試験、または私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品に十分なFYARROを提供する能力が延期または阻止されるかもしれない。
•私たちは第三者から権限を与えられた知的財産権に依存して、これらの許可のいずれを終了しても重大な権利の損失を招く可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう。
•我々は，合格した第三者とFYARROを商業化するための契約を締結し，より多くの臨床試験を行うために継続する予定である。このような第三者への依存は、その中のいくつかが唯一のソース供給者であり、私たちが許容可能なコストで十分な品質と数量のFYARROまたはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。
•我々は依存し，第三者に依存してわれわれの臨床前研究や臨床試験を継続することが予想されるが，これらの第三者の表現は満足できない可能性がある。
•平等な機会紛争を含む訴訟と法的手続きは、私たちのコストを大幅に増加させ、私たちの業務を損なう可能性がある。

私たちの業務、財務状況、資本要求に関連するリスク
私たちは初期のビジネス段階のバイオ製薬会社で、運営履歴が限られており、1つの製品だけが商業販売を許可されており、現在の業務および成功と生存の可能性を評価することが困難になる可能性があります。
私たちは初期のビジネス段階のバイオ製薬会社で、運営履歴が限られていますので、それに基づいて私たちの業務や将来性を評価することができます。私たちは1つの製品FYARROだけが2021年11月にFDAから商業販売のために許可されました。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間、私たちの製品の純売上高はそれぞれ420万ドルと1000万ドルです。私たちは私たちの持続的な運営に関連した巨額の研究開発と他の費用を発生させ続けている。我々は，会社が新たかつ急速に発展する分野でしばしば遭遇する多くのリスクや不確実な要因，特に生物製薬分野を克服する能力があることを証明していない。したがって、バイオ製薬製品の開発と商業化に成功した歴史があれば、私たちの将来の業績に対するいかなる予測もそれほど正確ではないかもしれない
これまで、私たちはほとんどの資源を研究開発活動、業務計画、私たちの知的財産権の組み合わせの確立と維持、FYARROの商業化の準備、人員の募集、資金の調達、これらの業務のための一般的かつ行政的な支援を提供してきた。私たちの薬の第2段階登録研究はFYARRO (NABシロリムス(“AMPECT試験”)末期(転移性または局所末期)悪性血管周囲上皮様細胞腫瘍(“PEComa”)の治療が完了した。新薬申請をスクロールする(“NDA”)FYARROFYARROは2021年5月に完成し、アメリカ食品と薬物管理局(FDA)は2021年7月に著者らのNDAを受け入れ、2021年11月にFYARROを末期悪性PECOMAの治療に許可した。AMPECT試験と新興データに基づいて 上にはFYARRO他の固形腫瘍には腫瘍不知性結節があります
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カタログ表
硬化症複合体1と2(“TSC 1 & TSC2”) 変更し，FDAと検討した後，われわれの腫瘍不明登録指導の2期試験(“Precision 1”)の悪性固形腫瘍への登録を開放したTSC 1 & TSC 22022年第1四半期に改築を中止する。私たちの他のプロジェクトは早期臨床前研究段階にある
ビジネス規模の製品の製造や成功した製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動を第三者で管理する経験は限られている。したがって、あなたは私たちがより長い運営歴史を持っているよりも、私たちの成功と生存の可能性を正確に予測することが難しいかもしれない。
また、私たちは予見できない費用、困難、合併症、遅延、その他の既知と未知の要素とリスクに遭遇する可能性があり、これらの要素とリスクは初期の商業段階にある生物製薬会社が急速に発展する分野でよく遭遇する。私たちはまた商業活動を支援する能力のある会社に転換している。私たちはこのような危険と困難を成功的に克服したり、そのような移行を達成する能力があるということを見せていない。これらのリスクや困難に十分に対応できなかったり、そのような転換を成功させたりすることができなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう。
私たちが設立して以来、私たちはすでに重大な純損失が発生しており、私たちは予測可能な未来に重大な純損失が続くと予想している。
私たちは設立以来大量の純損失を出して、最近になって製品販売から収入を出し始め、主に私たちの転換可能な優先株、連邦支出、許可証収益を公募することで私たちの運営に資金を提供しています。2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ1450万ドルと8710万ドルだった。2022年9月30日現在の累計赤字は1兆893億ドルで、2021年12月31日現在の累計赤字は1兆427億ドルである。これらの損失は，主に研究や開発活動に関するコスト，FYARROの商業化に関するコスト，および我々の業務に関する一般的かつ行政コストによるものである。私たちは商業販売に許可された製品しかありません。2022年9月30日までの3ヶ月で420万ドルの製品純売上が発生し、私たちは引き続き大量の販売、一般、管理費用、私たちの持続運営に関する研究開発費を発生させ続けています。したがって，予測可能な未来には，FYARROの商業化，研究，開発のコストにより，他の候補製品の決定と設計，臨床前研究や臨床試験，FYARROや任意の未来候補製品の規制承認手続きが含まれており，巨額の運営費用が発生し続けると予想される。FYARROの商業化に伴い，FYARROの臨床試験を継続し，われわれのチャネル拡大を求め，費用と潜在的損失が大幅に増加することが予想される。私たちの未来の費用と潜在的損失の金額は不確実だ。
FYARROを商業化することに成功しても末期悪性規制部門のFYARROのより多くの適応と任意の未来候補製品での承認を得て商業化することに成功すれば、今後数年と予測可能な未来に、巨額の費用と増加していく運営損失を招き続けることが予想される。我々の純損失は四半期ごとに大きく変動する可能性があるため，我々の運営結果を経時的に比較することは将来の業績の良い指示ではない可能性がある。私たちの未来の純損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。私たちの以前の損失と予想された将来の損失は、私たちの運営資本、FYARROの商業化に資金を提供する能力、FYARROの他の適応および任意の未来の候補製品の開発、私たちが利益を達成し、維持する能力、そして私たちの株式表現に悪影響を及ぼすだろう。
私たちが収入を創出し、利益を達成する能力は、私たちの候補製品の発見、開発、商業化に関連するいくつかの目標を達成する能力に大きく依存する。
我々は米国で商業化が許可された製品があり、FYARROは、末期悪性PECOMAの治療に用いられ、2021年11月にFDAの承認を得、2022年2月に米国で商業化発売された。私たちが利益を達成するのに十分な大量の製品販売を生成できるかどうかは、私たち単独または戦略パートナーと協力して、外国司法管轄区域でFYARROを商業化し、他の適応または任意の未来の候補製品の発見、開発、最終商業化に成功するために必要な監督管理とマーケティング承認を得ることにかかっている。予測可能な未来には、製品販売には利益を達成するのに十分な収入が生じないと予想される。私たちが将来の収入を創出し、利益を達成する能力は、私たちの能力に大きく依存するか、または現在または未来のパートナーが以下のいくつかの目標を達成する能力に大きく依存するが、これらに限定されない
•この製品の安全性と有効性を示したFYARROFDAを満足させ規制部門の承認を得ましたFYARROは他の適応に使われています将来的には商業市場の候補品があります
•任意の規制承認後、FYARROまたは任意の候補製品を発売し、内部でも1つまたは複数の協力者と協力しても、商業インフラの開発を含む商業化に成功した
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カタログ表
•FYARROまたは私たちが開発する可能性のある任意の他の候補製品の需要を満たすために、臨床開発を支援し、FYARROまたは私たちが開発可能な任意の他の候補製品の需要を満たすために、第三者と商業的に実行可能な供給および製造関係を維持することができる
•臨床試験を含む開発活動を完成させるFYARRO FORTSC 1とTSC 2成功とタイムリー
•他の適応のためにFYARROの追加的な規制とマーケティング承認を得た
•研究新薬申請(“IND”)を完了し、将来の候補製品の臨床試験を開始する前に、FDAまたは同様の規制機関が異議なしに発効するINDまたはINDサプリメントまたは同様の出願の提出に成功することができる
•臨床開発を促進するために、契約研究機関(“CRO”)と臨床サイトとの関係を確立し、維持し、維持するFYARROは他の適応では将来開発される可能性のある他の候補品もあります
•私たちが臨床開発に成功した任意の候補製品に対して、適時に適用監督機関の監督管理許可を受けた
•販売のために適切なパッケージを得ることを含む、将来の候補製品のための効率的かつ拡張可能な製造プロセスを開発または締結すること；
•私たちの製品または未来の候補製品のために交渉し、適切な価格を維持します。アメリカでも、私たちの製品で商業化されている外国でも
•すべての製品候補が規制部門の承認を得た後、持続的に許容可能な安全状況
•患者、医学界、第三者支払者の候補製品に対する商業的受け入れ；
•第三者支払者が製品候補者に提供する保険および適切な補償を得ること
•適用される規制機関への任意の規定の監督後承認約束を履行する
•新しい候補製品を決定し、評価し、開発する
•米国と国際的に特許保護、商業秘密保護、規制排他性を獲得し、維持し、拡大する
•知的財産権の組み合わせにおける私たちの権利を保護します
•第三者の妨害や侵害請求を防ぐ(もしあれば)；
•有利な条件で任意の協力、許可、または他の手配を達成し、維持することは、我々の製品および任意の将来の候補製品を開発、製造または商業化するために必要または必要である可能性がある
•どのような競争にも対応する治療法と技術と市場発展；
•人材を引きつけ、採用し、引き留める。
私たちは私たちの目標を達成することに決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、利益を達成するのに十分な大きさや十分な収入が生まれないかもしれない。もし私たちが確実に利益を達成したら、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが利益を上げて利益を維持できなければ、私たちの価値を低下させ、私たちの研究開発努力を維持したり、追加の必要な資本を調達したり、業務を発展させたり、運営を継続する能力を弱める可能性があり、私たちの普通株の価値を低下させる可能性がある。
私募融資の後であっても、私たちは私たちの運営に資金を提供するために追加的な資本が必要だ。必要に応じて、または許容可能な条件下でそのような資金を集めることができない場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の研究および薬物開発計画または将来の商業化努力を延期、減少および/または廃止することを余儀なくされる可能性がある。
臨床前研究と臨床試験を含む薬物製品を開発することは、非常に時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、完成するのに数年かかる。設立以来、私たちの業務は大量の現金を消費し、計画中の活動に関連する費用が増加することが予想され、特にFYARROのより多くの適応の規制承認を求めているFYARRO承認の適応(PECOMA)それは.FDA、欧州医薬品局(“EMA”)または他の規制機関が、現在予想されている基礎の上で臨床試験または臨床前研究を行うことを要求する場合、または私たちの任意の臨床試験または任意の未来の候補製品の開発に何らかの遅延が生じた場合、私たちの費用は現在の予想を超えるまで増加する可能性がある。他の予期せぬコストもまた現れるかもしれない。また、規制部門の他の候補製品に対する承認を得ても、以下の追加の適応を含むFYARROそして、私たちは、
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カタログ表
販売、マーケティング、製造·流通活動および持続的コンプライアンス活動に関する巨額の商業化費用。商業化に成功するために必要な実際の資源と資金の数を合理的に見積もることはできませんFYARRO上には末期悪性PECOMA適応または開発が完了し、承認された場合、FYARROは、任意の他の適応、または任意の他の候補製品、または我々が開発する可能性のある他の適応のために商業化されるであろう。2021年11月にFYARROに対するFDAの規制承認を得た後、マーケティングや普及のみを許可されましたFYARRO治療末期悪性PECOMA徴候他の兆候や他の製品候補のためではなくアメリカではありませんまた、私たちは上場企業の運営に関連した追加コストを発生させるつもりだ。したがって、私たちは私たちの行動を続けるために多くの追加資金を得る必要があるだろう。
2022年9月30日現在、私たちは1.83億ドルの現金、現金等価物、短期投資を持っている。私たちの現在の運営計画によると、私たちの現金、現金等価物、短期投資は、2025年までの計画運営費用と資本支出に資金を提供できると信じています。私たちの現金、現金等価物、および短期投資が私たちの運営に資金を提供し続けることができるという私たちの推定は、間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは現在予想されているよりも早く私たちの利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。変化する状況-その中のいくつかは私たちの制御を超えているかもしれない--私たちの資本消費速度は私たちの現在の予想よりも大きく速く、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれない。
私たちは現金、現金等価物、短期投資を使って資金を援助する予定ですFYARRO上には末期悪性PEComa適応，進行中と計画中の臨床試験FYARRO他の指示についてはTSC 1とTSC 2生産運営のために、他の候補製品や開発活動の他の研究に資金を提供し、運営資本や他の一般会社の目的に利用する。…の発展を推し進めるFYARROそして、どんな未来の候補製品にも多くの資金が必要になるだろう。私たちの現在の現金、現金等価物、および短期投資は、開発に必要なすべての活動を支援するのに十分ではないかもしれませんFYARROと未来の候補品は.
私たちは、公開または私募株式発行、債務融資、第三者融資、マーケティングおよび流通手配、第三者との協力および許可スケジュール、または他のソース、またはこれらの方法の組み合わせによって、より多くの資金を得て、私たちの持続的な運営を支援することが要求され、これは、私たちの株主を希釈したり、私たちの経営活動を制限したりする可能性があります。任意の追加的な拠出努力は、承認されれば、私たちの経営陣の日常活動に対する関心を移すかもしれません。これは、承認されれば、FYARROや私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の能力に悪影響を及ぼすかもしれません。私たちは十分な金額や受け入れ可能な条項、あるいは十分な追加融資を受けることができないかもしれない。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達する場合、あなたの所有権権益は希釈され、条項は清算または他の特典を含む可能性があり、株主としての権利に悪影響を与え、このような発行の可能性は私たちの株式の市場価格を下落させる可能性がある。債務融資は、債務契約の強制実施、固定支払義務の増加、または当社の業務行為に影響を及ぼす可能性のある他の制限を招く可能性があります。もし私たちが第三者との戦略的協力に基づいて前払いまたはマイルストーン支払いによって追加資金を調達すれば、私たちは私たちのいくつかの技術または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利な条項で許可証を授与しなければならないかもしれません。これは私たちの業務、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。私たちが追加資金を調達する能力は金融、経済、そして他の要素に依存し、その多くの要素は私たちがコントロールできないだろう。また、, 有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画が十分な資金を持っていると考えても、追加の資本を求めることができる。
私たちは必要な時や受け入れ可能な条件下で資金を調達することができず、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実行する能力にマイナスの影響を与え、私たちは大幅に延期、縮小、一時停止、または私たちの1つまたは複数の研究または開発計画、臨床試験、または将来の商業化努力をキャンセルしなければならないかもしれない.
私たちの候補製品の発見、開発、商業化に関するリスク
我々は1つの製品のみが開発を完了し，単一適応に対するFDAの規制承認，FYARROを得た。私たちは大きく依存しておりFYARROそれは.もし商業化に成功できなければFYARROは末期悪性PECOMAの適応や完全開発に用いられ，承認され商業化されているタイムリーに現れた1つ以上の他の兆候について、私たちの業務は損害を受けるだろう。
私たちは1つの商業製品だけが発売され、開発が完了し、FDAの承認を得ました。これは私たちの主導製品FYARROです。私たちの将来の成功は私たちがFYARROを商業化することに成功し、そして適時に監督部門のFYARROのより多くの適応の承認を得ることに成功するかどうかにかかっている。私たちはFYARROを商業化するために私たちの努力と財政資源の大部分を投入している末期悪性PECOMA適応とその研究·開発への応用FYARRO複数の追加適応に使われています
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2021年5月に機密保持契約の届出を完了しましたFYARROFDAに末期悪性PECOMA患者の治療許可を申請し、FDAは2021年7月に著者らのNDAを受け、2021年11月にFYARROの末期悪性PECOMAへの使用を許可した。われわれのNDAはわれわれのAMPECT試験の結果に基づいており，米国で治療が承認されていない患者に関与している。2019年11月、著者らは固形腫瘍改良反応評価基準(RECIST)を用いた盲目的独立放射線学的審査によって決定されたAMPECT試験の主要な結果を発表し、この研究が客観応答率(OOR)の主要な終点に達したFYARRO追加の臨床開発、製造能力の拡張が必要になり、私たちはアメリカ以外の管轄区で外国の監督管理機関の許可を得ることを計画しますFYARRO治療末期悪性PECOMAと潜在的他の適応承認されれば、製品販売から任意の収入を生み出すことができる前に、大量の投資と大きなマーケティング努力が必要となる。マーケティングや販売促進は許可されていません非PECOMA適応のためのFYARRO私たちがFDAと同様の外国規制機関の規制承認を得るまで、私たちは決してそのような規制承認を得ないかもしれない。
成功しているところですFYARRO以下の要因を含むいくつかの要因に依存する
•非臨床試験環境におけるFYARROの多くの患者における有効性と安全性は，われわれの臨床試験で証明されている
•私たちの販売、マーケティング、流通努力の有効性、特に遠隔地の新冠肺炎環境では
•十分な商業供給およびFYARROの追加の臨床開発を得るために、既存のまたは第三者医薬品供給業者および製造業者と新しい供給スケジュールを確立することを維持する
•内部でも1つまたは複数の協力者との連携も含む商業インフラの開発を含む商業販売の開始に成功した
•監督部門の許可を速やかに受けるFYARRO外国の規制機関からの末期悪性PECOMA；
•成功者FYARROの1つまたは複数のラベル拡張適応のための任意の臨床試験、規制承認および商業化を完了する
•適用された規制機関に必要な規制を行った後に承認される約束の程度
•医療専門家と患者はFYARROを使用し、FYARROの使用を継続する意思
•個人と政府の支払者は保険と適切な補償と定価を提供する
•副作用の発生率と重症度
•FYARRO上での投与、投与、患者の利便性
•FYARROの潜在的価値、知覚的価値、および相対的なコスト
•必要な前臨床研究と臨床試験を成功と適時に完成させるFYARRO現在と未来の適応に使われています
•INDSはFDAと一緒に発効し、私たちが計画した将来の臨床試験のために使用される
•他の臨床試験の開始と成功した患者の登録と完了FYARROタイムリーなうえで，我々のPrecision 1実験，登録指導を含む第2段階の研究FYARRO腫瘍不明型患者ではTSC 1とTSC 2改築する
•FYARROのアメリカと国際での発展のためにCROと臨床サイトとの関係を維持と確立した
•臨床試験における不良事象のタイプ、頻度、重症度
•米国と国際上の特許保護、商業秘密保護、規制排他性の獲得と維持におけるFDAと任意の類似した外国監督管理機関の有効性と安全性を証明する
•私たちの現在と未来の規制が承認された後、許容可能な安全状況を維持し続ける
•私たちが他の治療法と競争する能力。
進行悪性PECOMAに加え，完成したAMPECT試験と我々が行っているExpanded Access計画のデータに基づいて，登録指導の腫瘍不明ステージ2研究，Precision 1を開始したFYARROはい
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悪性固形腫瘍を抱いた患者TSC 1とTSC 2改装する。FDAとのB型会議を完了し，会議で最初の実験設計を検討した。Precision 1試験は現在すでにアメリカに開放登録され、試験中の1人目の患者は2022年3月に服薬を開始した。もし私たちが遅延に遭遇したら、私たちの製品開発コストが増加するかもしれない。重大な裁判遅延は、私たちが独占的に商業化する権利を持つ可能性のある期間を短縮する可能性もありますFYARROあるいは競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にして、これは私たちの成功的な利用を弱めることになりますFYARRO私たちの業務、運営結果、そして将来性を損なう可能性がある。FYARROの他の臨床開発遅延または不成功をもたらす可能性のあるイベントは、他の事項を含む：
•患者が同意を撤回したり訪問を失ったりする割合は予想外に高かった
•FDAおよび外国監督機関、機関審査委員会(“IRBs”)またはデータ安全監視委員会からのフィードバック、または臨床試験方案の臨床試験結果を修正する必要がある場合がある
•FDAまたは他の規制機関は臨床保留を実施し、FDA、他の監督機関、IRBsまたは私たちは決定を下し、あるいはデータ安全監視委員会はいつでも安全問題または任意の他の原因で試験を一時停止または終了することを提案する
•臨床試験地点と調査者は試験案から外れているか、あるいは管理要求に従って試験を行っていない
•CROのような第三者は、その契約義務を履行できなかったか、または予期された最終期限内に達成できなかった
•FYARROの試験、検証、製造、および顧客または臨床試験場所への配送の遅延
•患者は副作用、疾病の進展或いはその他の原因で試験から退出したことによる遅延；
•許容できないリスク−収益状態または予見できない安全問題または薬物副作用；
•この臨床試験ではFYARROの治療効果は証明できなかった
•政府の法規または行政行為の変化または裁判を継続するのに十分な資金が不足している；または
•地政学的行動による業務中断は、ロシア-ウクライナ紛争のような戦争やテロ、あるいは新冠肺炎などの自然災害や公衆衛生流行病などを含む。
もし私たちが臨床開発を適時に完成できなければ、私たちに追加のコストをもたらしたり、大量の製品の販売や開発、監督、商業化と販売マイルストーン支払い、製品販売印税を発生させる能力を弱めるかもしれません。
私たちは臨床開発と規制提出過程のいくつかの側面、私たちの知的財産権に対する潜在的な脅威、および私たちの現在または未来の任意の協力者の製造、マーケティング、流通、販売努力を含むその多くの要素を完全に制御することができない。もし私たちがこれらの要素のうちの1つまたは複数の態様でタイムリーまたは根本的に成功できない場合、私たちは重大な遅延に遭遇したり、FYARROを様々な適応の商業化に成功させることができなくなり、これは私たちの業務に実質的な損害を与えるだろう。もし私たちが他の適応や他の候補製品について規制部門のFYARROの承認を得なければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない。
FYARROを除いて、私たちの将来性はより多くの候補製品の発見、開発、商業化にある程度依存し、これらの製品は開発中に失敗したり、遅延に遭遇したりし、それによってその商業生存能力に不利な影響を与える可能性がある。
我々の将来の経営業績は，規制部門のFYARRO以外の候補製品の承認を得て商業化する能力に依存している。候補製品の臨床試験を開始する前に、INDまたは同様の申請をFDAまたは他の管轄区域の規制機関に提出する必要がある。私たちは予想された時間内に候補製品の未来INDを提出できないかもしれない。例えば、INDをサポートする研究では、製造遅延や他の遅延に遭遇する可能性がある。また，INDの提出によりFDAがさらなる臨床試験の開始を許可するか，あるいは開始すると臨床試験の一時停止や終了を招くという問題は生じないことは確認できない。また，これらの規制機関がINDに規定されている臨床試験の設計と実施に同意しても，これらの規制機関が将来彼らの要求を変えないことは保証されない。これらの考慮は，既存のINDの修正案や新しいINDとして，我々が提出可能な新たな臨床試験にも適用される。私たちが予想していたタイムラインにINDを提出できなかった場合や、私たちの試験の規制承認を得られなかった場合は、もしあれば、候補製品をタイムリーに開発することを阻止することができます。候補品は以下の点で意外に失敗する可能性があります
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臨床前と臨床発展のいかなる段階でも。安全性，有効性，臨床実行，変化する医療看護基準や他の予測不可能な変数に関するリスクにより，候補製品の歴史的失敗率が高い。候補製品の臨床前研究または早期臨床試験の結果は、候補製品の後期臨床試験で得られる結果を予測できない可能性がある。
私たちが開発可能な他の候補製品の成功は、以下の要素を含む多くの要素に依存するだろう
•臨床試験の開始を支援するのに十分な臨床前データを生成した
•臨床試験を開始するための規制許可を得た
•必要な各方面と契約を結び、臨床前研究と臨床試験を行う
•患者の募集に成功し、適時に臨床試験を完成した
•臨床試験のために十分な数の候補製品をタイムリーに生産すること
•開発の継続を保証し、FDAまたは任意の他の上場承認された規制機関を満足させるために、十分な安全性と有効性データを生成する。
たとえ私たちが任意の他の候補製品を臨床開発に推進することに成功しても、それらの成功は本“リスク要素”の節で他の場所で説明したすべての臨床、監督と商業リスクの影響を受ける。したがって、私たちはあなたに、私たちが監督部門の承認、商業化、またはFYARRO以外の任意の他の候補製品から相当な収入を得ることができることを発見、開発、獲得できることを保証することはできません。
FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品は、医師、患者、医療支払者、および医学界の他のビジネス成功に必要な人において十分な市場受容度を得ることができない可能性があり、これは、販売から得られる収入を制限するであろう。
FYARROが末期悪性PECOMAのために許可されていても、私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品が規制部門の承認を得ても、これらの承認された候補製品は医師、患者、第三者支払人、および医学界の他の人に十分な市場受容度を得ることができない可能性がある。私たちが承認した候補製品に対する市場の受け入れ度は、多くの要素に依存するだろう
•臨床試験で証明された代替療法と比較した有効性と安全性
•候補製品と競合製品の発売タイミング
•製品候補が承認された臨床適応
•規制当局によって承認されたラベルにおける候補製品の使用を制限し、例えば、ラベル内の箱警告または禁忌症、またはリスク評価および緩和策(ある場合)、代替療法および競合製品は、そうすることを要求しない可能性がある
•代替療法に対する私たちの候補品の潜在的で知覚可能な利点
•代替治療に関連する治療費
•第三者支払者(政府当局を含む)が保険および適切な補償を提供するか否か、または第三者支払者保険がない場合に患者が自己負担を希望するか否か
•承認された候補製品が併用療法として使用可能であるかどうか；
•承認された候補製品に関連する任意の副作用の流行率および重症度；
•私たちの候補製品を他の薬と一緒に使用することに制限はありません
•相手が便利で管理しやすい
•対象患者群は，新たな治療法と必要な診断スクリーニングを試みて治療資格の意思を決定し，医師がこれらの療法や診断テストを開始する意思を示した
•販売とマーケティング努力の有効性
•私たちの候補製品に関する不利な宣伝と
•同じ適応に対する他の新しい療法の承認。
FYARROが末期悪性PECOMAのために承認されても、それは決して医師、病院、医療支払者、および患者の十分な受容度を達成しない可能性があり、私たちはこの製品から十分な収入を得ることができないかもしれず、私たちの財務業績は否定的な影響を受けるかもしれない。精算を承認する前に医療支払者は
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我々の候補製品は治療目標適応に加え，患者に増量健康益を提供していることを証明する必要があるかもしれない。私たちの教育医療界と第三者支払者が私たちの候補製品のメリットを知る努力には大量の資源が必要かもしれませんし、決して成功しないかもしれません。
承認された場合、FYARROおよび私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の市場機会は、いくつかのより小さい患者亜群に限定される可能性がある。
癌治療は一線治療(一線、二線、三線など)を特徴とすることがある。また、FDAは、通常、1つまたは複数の特定の使用方法のみを最初に承認する。癌が早期に発見された時、化学療法、ホルモン治療、手術、放射線治療或いはこれらの療法の組み合わせなどの第一線の治療は、治愈ではなく、癌を治癒或いは生命を延長するのに十分である場合がある。FYARROによる末期悪性PECOMAの治療はすでに第一線の治療方法として承認された。二線治療は、一般に、より多くの化学療法、放射線、抗体薬物、腫瘍標的小分子、またはこれらの薬剤の組み合わせを含む。三線治療は化学療法、抗体薬物と小分子腫瘍標的治療、より侵襲性のある手術形式と新しい技術を含むことができる。私たちが完成し計画したFYARRO臨床試験は、1つ以上の以前の治療を受けた可能性のある患者に対して行われた。我々が開発した候補製品が承認されても，第一線や二線治療のために承認されることは保証されず，いずれかの承認を得る前に，コストが高く，時間がかかり，リスクがある可能性がある追加の臨床試験を行わなければならない可能性がある。
私たちの目標癌患者の数は予想より少ないかもしれない。私たちの製品または任意の将来の候補製品治療から利益を得る可能性のあるアドレス可能な患者集団の予測は、私たちの推定に基づいており、これは正しくないことが証明されるかもしれない。さらに、FYARROの潜在的にアドレス指定可能な患者集団および任意の将来の候補製品は限られている可能性があり、またはそのような製品の治療を受けることができない可能性がある。このようなバイオマーカー駆動の識別および/または疾患進行段階に関連する高度な特異的基準が使用される場合、規制部門の承認は、候補製品の市場を患者集団に制限する可能性がある。もし私たちの任意の推定が不正確であることが証明されれば、私たちが開発した任意の候補製品の市場機会は著しく減少し、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
たとえ私たちが承認された製品のためにかなりの市場シェアを得ても、潜在的なターゲット層が少なければ、規制部門のより多くの適応の承認を得なければ、私たちは決して利益を達成しないかもしれない。
私たちが開発したすべての候補製品は不利な第三者の保証と清算のやり方と定価法規の制約を受けるかもしれません。
第三者支払人は、政府衛生行政当局、個人健康保険会社、管理性医療組織と他の第三者支払人を含み、その保険範囲と範囲及び適切な精算は大多数の患者に高価な治療を負担できることに重要である。FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の販売は、米国および国際的にこれらの候補製品のコストがどの程度第三者支払者によって支払われ、精算されるかに大きく依存する。精算が得られない場合、あるいは限られたレベルに限られていれば、FYARROや私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の商業化に成功できないかもしれません。保険を提供しても、承認された精算金額が十分に高くない可能性があり、十分な投資リターンを実現するために十分な価格設定を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。保険·精算は、FYARROや私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の需要や価格に影響を与える可能性があり、規制部門の承認を受ける可能性があります。保険や精算を提供しない場合、あるいは精算が限られたレベルに限られている場合、FYARROや私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の商業化に成功し、規制部門の承認を得ることができないかもしれません。
第三者支払者のカバー範囲や新承認製品の精算に関する不確実性が大きく、FYARROや私たちが将来開発する可能性のある他の製品候補製品も含まれ、規制部門の承認を得ることができるかもしれない。FYARROや我々が将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の市場受容度や販売は精算政策に依存し，医療改革措置の影響を受ける可能性がある。カバー範囲と政府医療計画(米国の連邦医療保険や医療補助のような)および商業支払者からの十分な補償は、新製品の受容度に重要である。第三者支払者は彼らがどのような薬を支払うかを決定し、清算水準を確立する。例えば，米国では，新製品の精算に関する主な決定は通常，米国衛生·公衆サービス部(HHS)の一機関である医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)によって行われる。CMSは新製品がどの程度連邦医療保険の下でカバーと精算されるかを決定するが、個人第三者支払者は通常CMSのカバーと精算に関する決定に大きく従う。しかしながら、第三者支払者がある候補商品に保険を提供することを決定することは、他の支払者がその候補商品に保険を提供することを保証することはできない。したがって、カバー範囲を決定するプロセスは、しばしば時間がかかり、高価である。支払者が精算を決定する際に考慮する要因は、(I)健康計画下の保険給付、(Ii)安全、
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(Iii)特定の患者に適している；(Iv)費用効果に適合している；および(V)実験的性質でも研究的性質でもない。この過程は、各第三者支払者にそれぞれ私たちの製品を使用する科学的かつ臨床的支援を提供することを要求するが、保険と適切な精算を一貫的に適用すること、または最初に十分な精算を得ることを保証することはできない
ますます多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。また，これらの支払者は価格に挑戦し，医療の必要性を検査し，候補医療製品の費用対効果を審査することが増えている。FYARROらの最近承認された薬物の保険や補償には，特に重大な遅延が生じる可能性がある。第三者支払者は、承認されたリスト上の特定の候補製品、いわゆる処方表にカバー範囲を制限することができ、FDAによって承認された特定の適応のすべての薬剤を含まない可能性がある。また、多くの薬品メーカーは平均販売価格(“ASP”)と最適価格のようないくつかの価格報告指標を計算し、政府に報告しなければならない。場合によっては、これらの指標が正確かつタイムリーに提出されていない場合には、処罰が適用される可能性がある。また，これらの薬品の価格は，政府医療計画が要求する強制的な割引やリベートによって低下する可能性がある。私たちは私たちの製品の医療の必要性と費用効果を証明するために、高価な薬物経済学的研究を行う必要があるかもしれない。それにもかかわらず、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品は、医学的に必要であるか、または費用対効果があると考えられないかもしれない。FYARROや私たちが商業化する可能性のある他の製品が保険と精算があるかどうかを確認することはできません。精算があれば、精算レベルはいくらですか。
最近、政府は薬品メーカーがその上場製品の価格設定の方式に対してより厳格な審査を行い、国会で数回の調査を行い、連邦と州立法を提出し、採択した。これらの立法は処方薬の定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府の薬品の精算方法を改革することを目的としている。例えば，2021年1月1日に施行される“米国救援計画法案”(略称“米国救援計画”)によると，メーカーが州医療補助計画に支払う医療補助薬品還付計画還付の法定上限が撤廃される。この上限を廃止することは、販売製品よりも多くのリベートの支払いを製薬業者に要求する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な影響を与える可能性がある。2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬の競争を増加させるための複数の条項がある。2022年8月、国会は“2022年インフレ低減法案”を可決し、その中には製薬業と連邦医療保険受益者に重大な影響を与える処方薬条項を含み、連邦政府がある高価な単一源連邦医療保険薬物の最高公平価格について交渉することを許可し、薬品価格交渉要求を守らないメーカーに罰と消費税を加え、すべての連邦医療保険B部分とD部分の薬物がインフレリベートを獲得することを要求し、もしその薬品価格の増加がインフレより速い場合、連邦医療保険D部分を再設計して受益者の自己払い処方薬コストを下げることを含む, 他の変化の中で。多くの州では、FYARROや将来開発可能な任意の他の候補製品の商業化を開始すると、コンプライアンス負担を大幅に増加させ、このような法律に基づいてより大きな責任を負わせることができる州医薬品価格透明性および報告法が検討されているか、または最近公布されている。コスト制御措置または他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の達成、またはFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品を商業化することを阻止するかもしれない。どんな新しい法律と法規の変化を遵守することは時間がかかり、費用がかかる可能性があり、それによって私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性がある。
米国以外では、治療薬の商業化は通常、広範な政府価格制御と他の市場法規の制約を受けており、ヨーロッパ、カナダ、その他の国のコスト制御措置の日々の重視は、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の価格設定と使用に圧力をかけ続けると信じている。多くの国、特に欧州連合国では、国家衛生システムの一部として、医療製品価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。これらの国では、製品が監督管理の承認を得た後、政府当局と価格交渉を行うのにかなりの時間がかかるかもしれない。いくつかの国で有利な精算または定価の承認を得るためには、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。一般的に、この制度での製品価格はアメリカよりずっと低い。他の国は会社が自ら価格を設定することを許可しているが、会社の利益を監視する。追加の外国価格規制または価格設定規制の他の変化は、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品に支払うことができる費用を制限するかもしれない。したがって、米国以外の市場では、我々が将来開発して規制承認を得る可能性のあるFYARROや任意の他の製品の精算は得られないかもしれないし、米国に比べて減少しており、商業的に合理的な収入や利益を生み出すのに十分ではないかもしれない。もし精算が他の臨床試験を完成することを条件にしている場合、あるいは定価が満足できないレベルに設定されている場合, 私たちの経営業績は実質的な悪影響を受けるかもしれません。
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もし私たちがFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品(第三者支払人の承認を得た場合)のために保証範囲を確立または維持し、十分な精算ができない場合、FYARROまたは他の製品(承認された場合)、FYARROまたは他の製品の価格(承認された場合)、およびFYARROまたは他の製品の販売収入(承認された場合)を採用することは不利な影響を受け、これは逆にFYARROまたは将来開発される可能性のある任意の他の候補製品の販売能力に悪影響を及ぼす可能性がある。保証政策と第三者支払人の販売率はいつでも変化する可能性があります。また，新冠肺炎の大流行により，何百万人もの個人が雇用主保険カバー範囲を失う/失われてしまい，FYARROや将来開発される可能性のある任意の他の候補製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。これらの立法，行政，行政行動，将来の任意の医療措置や機関規則がカバーする個人数にどのような影響を与えるかは不明である。規制部門の承認を得たFYARROや私たちが将来開発する可能性のある1つ以上の候補製品が有利な保証範囲と精算状態を獲得しても、将来的にはあまり有利ではない保証政策や精算率が実施される可能性がある。
私たちはFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品に対するFDAの任意の将来のNDAの承認を得ることができないかもしれない
FYARROおよび私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品に関連する臨床開発、製造、ラベル、包装、貯蔵、記録保存、広告、販売促進、輸出、輸入、マーケティング、流通、およびその他の可能な活動は、米国によって広く規制されている。我々が最近FYARROの末期悪性PECOMAに対するNDAを承認するまで，我々はいかなる製品の承認申請もFDAの承認を得ていない
秘密保護協定の承認は保証されない。承認過程は高価で不確実で、数年かかるかもしれない。FDAと外国の規制実体は承認過程でも大きな裁量権を持っている。承認が必要な前臨床研究および臨床試験の数量およびタイプは、候補製品、疾患または候補製品に対する条件、および任意の特定の候補製品に適用される法規によって異なる。データは異なる解釈を受ける可能性があり、FDAは私たちの臨床データが私たちの任意の候補製品を支持することに同意しない可能性があり、提案された治療用途に安全かつ有効である。前臨床研究と臨床試験に関連する時間と費用は非常に高いにもかかわらず、失敗は任意の段階で発生する可能性があり、私たちは薬物製品の安定性データを含む追加の臨床前研究或いは臨床試験を繰り返し或いは実行するか、或いは追加の化学、製造と制御データを生成することを要求する問題に遭遇する可能性がある。FDAおよび同様の外国当局は、承認候補製品を延期、制限、または拒否する可能性があり、適応が狭いまたはラベルが不利な製品を最終的に承認する可能性があり、これは、私たちの薬物の商業化を阻害する
承認手続きは国によって異なり、選定された市場での精算および定価の承認を含む追加の製品テストおよび追加の行政審査期間が含まれる可能性がある。他国で承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは異なる可能性がある。他国の規制承認過程には、FDA承認に関連するすべてのリスクと、現在予想されていない追加リスクが含まれている可能性がある。一方の国/地域の規制承認は、他の国/地域の規制承認を確保することはできないが、1つの国/地域で規制承認を得ることができないか、または遅延することは、我々の候補製品がすべての要求の適応で承認されない可能性があるリスク、およびそのような承認が製品上場によって示される用途によって制限される可能性があることを含む、他の国/地域の規制プロセスに悪影響を及ぼす可能性がある
国際司法管轄区でマーケティング許可を得られなければ、FYARROと私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品は海外で販売できないだろう。
EUや他の任意の管轄地域で当社の製品をマーケティング·販売するためには、単独のマーケティング承認を得、多くの異なる規制要件を遵守しなければなりません。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の規制承認手続きには、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれる。また、米国以外の多くの国では、製品がその国での販売を許可される前に、精算承認を受けなければならないことが求められている。もしあれば、私たちはアメリカ以外の規制機関から直ちに承認されないかもしれない。FDAの承認は、他国又は管轄区域の規制機関の承認を確保するものではなく、米国以外の1つの規制機関の承認も、他の国又は司法管区の規制機関又はFDAの承認を確保することができない。しかし、一つの管轄区域で承認を得ることができなかったことは、他の場所で承認を得る能力に影響を与える可能性がある。私たちはマーケティング承認を申請できないかもしれないし、どの市場でも私たちの製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれない。
マーケティングFYARROと私たちが将来国際的に開発する可能性のある任意の他の候補製品に関連する様々なリスクは、私たちの業務に影響を与えるかもしれません。
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カタログ表
私たちはFYARROとアメリカ以外の未来の候補製品のために規制承認を求めるかもしれないので、必要な承認を得たら、私たちは外国での運営に関連する追加のリスクに直面することが予想されます
•外国の様々な規制要件
•並行輸入の可能性とは、現地販売者が現地価格が高い場合やそれ以上に、現地で商品を購入する際に発生するのではなく、外国市場から低価格で商品を輸入することを選択する場合である
•関税、貿易障壁、価格と外国為替規制などの監督管理要求の意外な変化
•インフレ、特に外国経済と市場の政治的不安定を含む経済的疲弊
•外国に住んだり旅行したりする従業員は税収、雇用、移民、労働法を遵守する
•源泉徴収賃金税を含む外国税
•外国為替変動は、経営費の増加と収入の減少、他の国での業務展開に付随する他の義務を招く可能性がある
•海外業務員の配置と管理が困難である
•労働騒乱がアメリカよりも一般的な国では労働力の不確実性
•米国の“反海外腐敗法”(“FCPA”)または同様の外国法規に基づいて負う可能性のある責任；
•特に米国のように知的財産権を尊重し保護しない外国では、私たちの契約と知的財産権を実行することに挑戦している
•海外の原材料の供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足；
•戦争とテロを含む地政学的行動による商業中断。
また、ロシアとウクライナの間の紛争は、世界市場や業界の混乱、不安定、変動を招く可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。米国政府と我々が将来その中で業務を展開する可能性のある司法管区の他の政府は、ロシアとロシアの利益に対して厳しい制裁と輸出規制を実施し、より多くの制裁と統制を実施すると脅している。これらの措置の影響やロシアがとる可能性のある対応は不明であり、我々の業務、サプライチェーン、業務パートナー、または顧客に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの国際業務に関連するこれらのリスクや他のリスクは、私たちが利益を達成したり維持したりする能力を損なう可能性があります。
我々が将来開発する可能性のあるFYARROまたは任意の他の候補製品の臨床前研究および臨床試験は、FDA、EMAまたは他の同様の外国規制機関に満足させる安全性および有効性を証明することができないか、または開発、承認および商業化の範囲を阻止、延期、または制限することができるかもしれない。
EMAまたは他の外国規制機関の規制承認を得る前に、FYARROは、末期悪性PECOMAまたは私たちが承認を求める可能性のある任意の他の適応、または承認された他の候補製品の治療に使用され、他の要求に加えて、臨床前開発および広範な臨床試験を完了し、その製品または他の候補製品の安全性および有効性を大量の証拠で証明しなければならない。各製品または候補製品は、私たちの目標患者集団および私たちの目標用途において十分なリスクおよび収益プロファイルを証明しなければならない。薬品の生産とテストも地域法規の要求に符合しなければならず、この要求は地域によって異なる可能性がある。臨床試験は費用が高く，設計と実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，その最終結果自体も確定していない。1つまたは複数の前臨床研究または臨床試験の失敗は、そのプロセスの任意の段階で発生する可能性がある。臨床前研究と早期臨床試験の結果は後の臨床試験の成功を予測できないかもしれない。そのほか、臨床試験の初歩的な成功はこれらの試験が完成した後に得られた結果を代表しないかもしれない。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、生物製薬業界の多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然として監督管理機関の許可を得られなかった。私たちの現在または未来の臨床試験は最終的に成功しないかもしれないし、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品のさらなる臨床開発を支持しないかもしれない。
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カタログ表
臨床試験中または臨床試験の結果において、私たちは、規制の承認を得る能力を延期または阻止する可能性がある多くの予見不可能な事件に遭遇する可能性があり、または、他の適応または将来開発される可能性のある任意の他の候補製品のためにFYARROを商業化する能力を含む
•監督部門からフィードバックを受けて、臨床試験の設計を修正することを要求しました
•陰性または不確定な臨床試験の結果は、追加の臨床試験を行うか、またはいくつかの薬物開発計画を放棄する必要があるかもしれない
•臨床試験に必要な患者数は予想より多く、これらの臨床試験の登録速度は予想より遅いか、あるいは参加者がこれらの臨床試験から退出する割合は予想より高かった
•臨床試験場所または私たちのCROは法規の要求を適時に遵守できなかったか、あるいは私たちに対する契約義務を履行できなかったか、あるいは根本的に守らなかった
•規制要件に適合していないか、または私たちの候補製品が副作用または他の予期しない特徴を有することを含む、様々な理由で私たちの臨床試験を一時停止または終了する
•私たちの候補製品の臨床試験コストは予想以上です
•私たちの候補製品あるいは臨床試験に必要な他の材料の供給または品質 候補品が不足しているか不足しているか
•最近の新冠肺炎の大流行による遅延は、他の適応或いは計画を開始する任意の臨床試験を含む。
例えば，FYARROが臨床前研究や従来の臨床試験で示されているように，現在または将来の臨床試験で追加的な適応を示すかどうかは知られていない。臨床前研究と早期臨床試験を通じて進展を得たが、後期臨床試験中の候補製品は十分な安全性と有効性を証明できない可能性があり、FDA、EMAとその他の類似した外国の監督管理機関を満足させる。また，他の複数の会社が他のいくつかの承認された臨床段階のmTOR阻害剤を開発していることが知られているが，FYARRO以外にも進行悪性PEComaの治療に特化したmTOR阻害剤は承認されていないことが知られている。したがって，FYARROの発展と我々の株価は，正否にかかわらず，わが製品の成功と他社のmTOR阻害剤との間で得られた推論の影響を受ける可能性がある。規制当局はまた、満足できる安全性と有効性の結果が証明されるまで、後期試験の範囲を制限する可能性があり、これは、規制承認を延期し、候補製品を販売する可能性のある患者集団の規模を制限したり、規制承認を阻止したりする可能性がある。
いくつかの場合、多くの要素のため、同じ候補製品の異なる臨床試験間の安全性と有効性結果は有意差が存在する可能性があり、試験方案の変化、患者群の大きさとタイプの差異、投与量と用量方案と他の試験方案の差異と遵守及び臨床試験参加者の退学率を含む。私たちの製品を使用して治療された患者は、手術、放射線、および化学療法を受けている可能性があり、他の承認された製品または研究中の新薬を使用することができ、これらは、私たちの製品とは無関係な副作用または有害事象をもたらす可能性がある。したがって，特定の患者の治療効果評価は大きく異なる可能性があり，臨床試験では患者や場所が異なる。この主観性は著者らの臨床試験結果の不確実性を増加させ、それに不利な影響を与える。
私たちが行う可能性のある任意の臨床試験が、FYARROを他の適応または私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品に使用することを承認するのに十分な一致または十分な有効性および安全性を証明するかどうかは分からない。もし私たちの製品に対して現在予想されている以上の追加の臨床試験または他の試験を行うことを要求された場合、もし私たちの製品の臨床試験または他の試験をタイムリーに成功させることができなければ、これらの試験または試験の結果が陽性でないか、または適度な陽性でなければ、または安全問題があれば、(I)計画外コストを発生させる可能性があり、(Ii)各適応に対する規制部門の承認を遅延して獲得し、もし私たちが本当にこのような承認を得たら、(Iii)各適応に対するより限られたまたは制限的な規制承認を得ることができる。(Iv)追加の発売後の試験要件を受け入れるか、または(V)規制部門の承認を得た後、薬剤を市場から撤去する。たとえ私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、このような承認の条項は私たちの候補製品の範囲と用途を制限する可能性があり、これはそれらの商業的潜在力を制限する可能性がある。
FYARROあるいは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品は、単独で使用するか、あるいは他の承認された製品或いは研究用新薬と連合使用する時、重大な不良事件、毒性或いはその他の不良副作用を招く可能性があり、監督部門の承認を延期或いは阻止し、市場の受け入れを阻止し、その商業潜在力を制限し、或いは重大なマイナス結果を招く可能性がある。
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カタログ表
FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品が深刻な有害事象または他の副作用に関連している場合、または臨床前研究または臨床試験において単独で使用されるか、または他の承認された製品または試験新薬との併用に予期しない特徴を有する場合、候補製品の安全性をさらに評価し、その開発を中断、延期または放棄するか、または臨床試験を停止するか、またはより狭い用途または集団に開発を制限するために追加的な研究を行う必要がある場合があり、これらの集団では、副作用または他の特徴があまり一般的ではなく、あまり深刻ではない、またはリスク効果の観点から受け入れやすい。治療に関連する副作用はまた、患者募集または被験者が試験を完了する能力に影響を与える可能性があり、またはより厳しいラベル、規制承認または潜在的な製品責任クレームの延期、または拒否をもたらす可能性がある。これらのいずれも、影響を受けた候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止する可能性があり、私たちの製品の商業化のコストを大幅に増加させ、製品を商業化し、収入を創出する能力に著しく影響する可能性があり、私たちの業務、財務状況、将来性を深刻に損なう可能性がある。例えば，我々のFYARROに対するAMPECT試験では，治療に関連する有害事象の多くは軽微または中等度であり，最もよく見られる有害事象は貧血，浮腫，感染，粘膜炎，疼痛，爪変化，嘔吐，血小板減少，高血圧，嘔気である。FYARROの他の腫瘍学やPAH試験では，治療に関連する有害事象として，血小板減少，下痢，疲労，粘膜炎症，嘔気，貧血，皮疹がある。また，われわれのFYARROの固形腫瘍における初のヒト研究では，1人の患者が呼吸困難で死亡しており，FYARROが関与している可能性が考えられる。
私たちの前臨床研究または以前の臨床試験によると、私たちが完成し、計画中の臨床試験中の患者は将来、観察または期待するのではなく、他の重大な有害事象または他の副作用を受ける可能性がある。FYARROまたは他の候補製品は、セキュリティ問題が規制機関によって特別に審査される可能性がある人々に使用される可能性がある。また，FYARROは他の療法と組み合わせて検討しており，本療法に関連する有害事象を悪化させる可能性がある。FYARROまたは将来開発される可能性のある他の候補製品を使用して治療を行う患者も、手術、放射線および/または化学療法を受けている可能性があり、これは、私たちの候補製品とは無関係な副作用または有害事象をもたらす可能性があるが、依然として私たちの臨床試験の成功に影響を及ぼす可能性がある。重篤な患者を著者らの臨床試験に組み入れることは死亡或いはその他の不良医療事件を招く可能性があり、原因はこれらの患者は他の治療方法或いは薬物を使用している可能性があり、或いはこれらの患者の病状が深刻であるためである。例えば、私たちのFYARRO臨床試験に登録されたいくつかの患者は、私たちの臨床試験中またはそのような試験の後(過去に発生した)に死亡または重大な不良臨床事象を経験することが予想される。
私たちの現在または未来の任意の臨床試験においてさらなる重大な有害事象または他の副作用が観察された場合、私たちは患者を臨床試験に参加することが困難になる可能性があり、患者は私たちの試験から撤退するかもしれないし、あるいは候補製品の試験または私たちの開発を完全に放棄することを要求されるかもしれない。我々、FDA、EMA、他の同様の規制機関または機関審査委員会は、規制要件に適合していないこと、または参加者が受け入れられない健康リスクまたは副作用に曝露されていることを含む、様々な理由で臨床研究を随時一時停止または終了することができる。生物技術業界で開発されたいくつかの潜在療法は最初に早期試験で治療の将来性を示したが、その後副作用が発生することが発見され、それらの更なる発展を阻害した。
副作用が候補製品の規制部門の承認獲得や保持を阻止しなくても，他の療法に対する耐性により，副作用は市場の受け入れを抑制する可能性がある。このような事態のどのような発展も、私たちの業務、財務状況、そして見通しに実質的な損害を与える可能性がある。
さらに、FYARROによる末期悪性PECOMAの治療について、またはFYARROが規制部門の任意の他の適応の承認を得た場合、または将来開発可能な任意の他の候補製品(任意の候補製品が規制承認を受けた場合)であれば、これらの候補製品に関連する臨床試験に見られない毒性も承認された後に発展する可能性があり、(I)追加の臨床安全試験を要求することになり、(Ii)医薬品ラベルに追加の禁忌症、警告および予防措置を添加し、(Iii)製品の使用を著しく制限し、(Iv)変更をもたらす(V)リスク評価および緩和戦略を実施するか、または患者に配布するために、そのような副作用のリスクを概説するか、または(Vi)製品を一時停止または市場から撤回するための医薬ガイドラインを作成する。私たちの候補製品が人体に毒性を与えるかどうかを予測できません。それによって、臨床前研究或いは早期臨床試験に基づく規制承認が撤回されることを排除或いは招くことができません。
著者らが将来開発可能なFYARRO或いは他の候補製品の早期臨床前研究と臨床試験の結果は必ずしもFYARRO或いはこのような他の候補製品の後続の臨床前研究と臨床試験の結果を予測するとは限らない。もし私たちが後の臨床前研究と臨床試験の中で著者らの早期臨床前研究と臨床試験の結果を複製することができなければ、著者らは開発、監督機関の許可を得て、FYARROを他の適応或いは任意の未来の候補製品に応用することができないかもしれない。
著者らが将来開発可能なFYARRO或いは他の候補製品の早期臨床前研究と臨床試験のいかなる結果も、必ずしも後の臨床前研究と臨床試験の結果を予測するとは限らないかもしれない。現在の開発スケジュールに基づいて私たちが計画した臨床前研究や臨床試験を完成させることができても
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カタログ表
このような前臨床研究と臨床試験の結果はその後の臨床前研究或いは臨床試験結果に複製されない可能性がある。
製薬やバイオテクノロジー業界の多くの会社が早期開発に積極的な成果をあげた後，後期臨床試験で大きな挫折を経験し，類似した挫折に直面しないことは確認できない。これらの挫折は，臨床試験が行われている間の臨床前や他の非臨床発見，あるいは前臨床研究や臨床試験で行われた安全性や有効性観察によるものであり，これまで報告されていない有害事象を含む。そのほか、臨床前、非臨床と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてFDA或いはEMAの許可を得られなかった。
さらに、私たちが行っている、計画中、および未来のいくつかの臨床試験は、開放ラベル研究設計を使用して、限られた数の臨床場所で限られた数の患者を行う可能性がある。オープンタグ“臨床試験”とは、患者および研究者の両方が、患者が研究製品候補を受け入れているかどうかを知っているかどうか、または既存の承認薬またはプラセボを意味する。最も典型的には，オープンラベル臨床試験は候補の研究製品のみをテストし，異なる用量レベルで試験を行う可能性がある。開放ラベル臨床試験は様々な制限を受けており，これらの制限は任意の治療効果を誇張する可能性があり，開放ラベル臨床試験中の患者が治療を受ける際に知られているからである。オープンラベル臨床試験は“患者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち患者が症状が改善したと考えているのは，実験的治療を受けていることを意識しているだけである。また，早期臨床研究に選ばれた患者には，通常最も重篤な患者が含まれており，新たな治療法が採用されているにもかかわらず，症状は必ず改善する可能性がある。また，オープンラベル臨床試験は，“調査者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち臨床試験の生理結果を評価·審査する人は，どの患者が治療を受けているかを知り，その知識を知っている場合に治療群の情報をより有利に解釈することが可能である。プラセボまたは能動対照を用いた制御された環境で研究を行った場合、オープンラベル試験の結果は、我々の任意の候補製品の将来の臨床試験結果を予測できない可能性がある。
私たちが時々発表したり公表したりする臨床試験の中期、主要と初歩的なデータは、より多くの患者データの獲得或いは追加の分析に伴って変化する可能性があり、監査と検証手続きの制限を受け、これらのプログラムは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
私たちは時々私たちの臨床試験の初歩的、中期的、またはバックラインデータを公開するかもしれない。予備データは当時利用可能なデータの初歩的な分析に基づいており、特定の研究或いは試験に関連するデータに対してより全面的な審査を行った後、結果と関連する調査結果と結論が変化する可能性がある。例えば，ある患者の腫瘍反応を報告する可能性があり，これらの反応は当時確認されておらず，その後の評価後最終的に確認された治療反応には至らなかった。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって，我々が報告したバックライン結果は，同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり，あるいはより多くのデータを受信して十分な評価を行うと，異なる結論や考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。バックラインデータはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前に発表した予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、バックラインデータは慎重に表示されなければならない。さらに、すべての端末の中間分析ではなく、いくつかの端末の中間分析のみを報告することができる。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。中間データと最終データの間の不利な変化は、私たちの業務と将来性を深刻に損なう可能性がある。さらに、私たちまたは私たちの競争相手が今後追加的に中間データを開示することは、私たちの普通株の価格変動を招くかもしれない。
さらに、開示されている特定の臨床試験に関する情報は、一般に、より広い利用可能な情報から選択される。あなたや他の人たちは、私たちが私たちの開示に含まれる重要な情報または他の適切な情報を決定することに同意しないかもしれません。私たちが開示しないことを決定した任意の情報は、最終的に特定の候補製品または私たちの業務に関する未来の決定、結論、観点、活動、または他の側面に大きな意味を持つと考えられるかもしれません。もし私たちが報告した予備またはバックラインデータが後期、最終または実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが将来開発する可能性のある他の適応または任意の他の候補製品のFYARROを商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しを損なう可能性がある。
第三者が私たちと同じ候補製品の臨床試験の不利な結果を異なる地域で調査することは、候補製品の開発に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々が承認した製品や我々と同じ候補製品を調査した第三者が異なる地域で同じまたは異なる適応に対して行った臨床試験では，治療効果の低下，有害事象，副作用，その他の不良結果が出現する可能性がある。例えば、私たちは将来、いくつかの外国司法管轄区におけるFYARROの開発と商業化について協力するかもしれない。これらの協力の一部として承認するかもしれません
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カタログ表
パートナーはFYARROを含むこれらの外国司法管轄区域で私たちに開発および商業化された同じ化合物を開発する権利がある。したがって，将来我々と協力する可能性のあるこのような第三者の臨床試験や開発計画を制御できない可能性があり，これらの第三者が臨床試験を行う任意の不良結果や意外な副作用は，我々FYARROの開発や商業化やFYARROの候補製品としての生存能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはFDAや同様の外国の規制機関にこれらの有害事象や予期しない副作用を報告することを要求されるかもしれませんが、FYARROのさらなる開発を中止することを命令するかもしれません
もし私たちが臨床試験において患者の登録および/または維持に遅延または困難に遭遇した場合、私たちの規制提出または必要な規制承認は延期または阻止される可能性がある。
FDA、EMA、または他の同様の外国規制機関の要求に基づいて、十分な数の合格患者を見つけて募集することができなければ、FYARROまたは任意の未来の候補製品の臨床試験を開始または継続できないかもしれない。特に，孤児適応者は少なく，孤児指定適応試験に十分な患者を見つけて募集することは困難である可能性がある。患者の入選は臨床試験時間の重要な要素である。該当する患者を識別·募集する能力は限られている可能性があり，あるいは予想以上に遅い募集につながる可能性がある。例えば私たちが実験した患者はTSC 1とTSC 2遺伝子の変化を決定するためにゲノム情報を用いたスクリーニングを研究していますTSC 1とTSC 2遺伝子およびそのような基準および/または癌サブタイプに関連するいくつかの高度に特異的な基準を使用することは、我々の臨床試験条件に適合する患者数を制限する可能性がある。特に，いくつかの開発計画では特定の遺伝子改変を有する患者に集中しているため，適格患者を募集する能力が制限されたり，登録速度が予想より遅くなったりする可能性がある。例えばFYARROについてはどのくらいの患者が携帯しているかは特定できませんTSC 1とTSC 2FYARROは、変更を意図しているか、または各変更登録の患者数が規制部門の承認を得るのに十分であり、そのような各変更を承認されたラベルに含めることを目的としている。著者らは第三者を招いて著者らの臨床試験のためのセット診断方法を開発することも可能であるが、これらの第三者はこのようなセット診断方法の開発に成功できない可能性があり、更に著者らの臨床試験の目標遺伝子改変患者を識別する難度を増加させる。もし私たちの患者識別戦略が成功しないことが証明された場合、FYARROに適した患者を募集または維持することは困難かもしれない。
我々の競争相手が我々の候補製品と同じ適応で開発中の候補製品の臨床試験を行っており，本来我々の臨床試験に参加する資格のある患者が競争相手の候補製品の臨床試験に転じて登録すれば，患者登録が影響を受ける可能性がある
また、同類の薬物の競争相手に対してマーケティング許可を行うことは、患者を臨床試験に参加する能力を弱める可能性があり、1つ以上の試験の募集を延期或いは阻止する可能性がある。現在または未来の臨床試験の患者登録と保留は他の要素の影響を受ける可能性がある
•患者集団の規模と性質
•調査中の病気の重症度は
•病気の承認薬の獲得可能性と治療効果を調査した
•方案に定義されているか、あるいは監督機関が規定しているような試験に関する患者資格基準
•研究を受けた製品候補製品のリスクと収益を感知する
•承認される可能性のある任意の新製品または調査されている他の候補製品の適応を含む、研究されている候補製品の他の利用可能な療法および候補製品に対する臨床医および患者の潜在的優位性および副作用に対する見方；
•適切な能力と経験を持つ臨床研究調査員を募集する能力
•臨床医師は患者のバイオマーカーをスクリーニングし、どの患者が著者らの臨床試験に参加する資格があるかを表明することを望んでいる
•医者の患者は治療法を変え
•患者の同意を得て維持する能力
•治療中および治療後に患者の能力を十分に監視する；
•潜在的患者のための臨床試験場の距離および利用可能性を提供する
•現在または潜在的な大流行が、患者、主要な研究者、またはスタッフ、または臨床サイトの利用可能性(例えば、新冠肺炎大流行)を制限する可能性があるなど、我々が制御できない可能性がある要因。
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カタログ表
十分な数の患者を臨床試験に参加することができず、重大な遅延を招く可能性があり、あるいは1つ以上の臨床試験を完全に放棄する必要があるかもしれない。また，候補製品の臨床試験で報告された任意の負の結果は，行われている他の臨床試験で患者を募集·維持することが困難または不可能になる可能性がある。同様に，我々の競争相手が報告した彼らの候補薬に関する負の結果は，われわれの臨床試験における患者募集に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの臨床試験の登録遅延は私たちの候補製品の開発コストを増加させ、そして私たちが監督部門の許可を得て私たちの候補製品を販売する能力を脅かすかもしれない。また，われわれの臨床試験のために十分な数の患者を募集することができても，臨床試験に参加した患者は完成前に試験を終了するリスクがあり，あるいは進行癌患者である可能性があるため，臨床試験の全期間まで生存できなくなる。したがって，治療や任意のフォローアップ期間内にわれわれの臨床試験に参加し続けることは困難である可能性がある。また，臨床試験サイトに依存してわれわれの臨床試験の速やかな進行を確保し，彼らのサービスを管理するプロトコルを締結しているが，実際の表現を迫る能力は限られている。
他の療法と組み合わせてFYARROと潜在的な他の候補製品を開発する予定であり，追加のリスクに直面するであろう。
我々は、現在承認されているか、または承認されていない1つまたは複数の療法を組み合わせて、癌または他の疾患を治療するために、FYARROおよび潜在的な他の候補製品を開発する予定である。患者はFYARROまたは任意の将来の候補製品の他の療法との併用に耐えられないかもしれないし、用量FYARROと他の療法との併用は予期しない結果をもたらす可能性がある。FYARROは、FYARROが他の適応に対する規制部門の承認を得ても、末期悪性PECOMAのためにFDAによって承認されたにもかかわらず、将来開発された任意の候補製品が、他の既存療法と組み合わせて使用するために規制部門の承認または商業化を受ける場合、FDA、EMAまたは他の同様の外国規制機関が、そのような候補製品との併用療法の承認を取り消す可能性があるか、またはこれらの既存療法が安全性、有効性、製造または供給問題のリスクに直面する可能性がある。また，我々の候補製品の使用が承認された既存の療法自体も，寵愛を失ったり，より遅い治療経路に降格されたりする可能性がある。これは、追加の臨床試験を要求するか、または私たち自身の製品が市場から撤去されたり、商業的にあまり成功しなかったりするために、私たちの候補製品、FDA、EMA、または他の司法管轄区域のような外国の規制機関のための他の組み合わせ療法を決定する必要がある可能性がある。
私たちはまた、FDA、EMA、または同様の外国の規制機関が発売されていない1つまたは複数の他の癌療法と組み合わせて、将来の候補製品を評価することができる。私たちは、どんな候補製品も、最終的に規制部門の承認を得ていないこのような未承認癌療法と組み合わせてマーケティングと販売を行うことができない。
FDA、EMA、または他の同様の外国の規制機関がこれらの他の療法の承認を承認または撤回しない場合、またはFYARROまたは任意の将来の候補製品に関連して評価する療法を選択した場合、安全性、有効性、商業的採用、製造、または供給の問題が生じた場合、私たちは、私たちが開発した任意のまたはすべての候補製品の承認または成功したマーケティングを得ることができないかもしれない。これらの未承認療法は，深刻な副作用や臨床試験の遅延を含め，現在開発されている候補製品と同様のリスクに直面している。また，他社は彼らの製品や候補製品を開発し，我々が開発している候補製品を組み合わせて使用する未承認療法と組み合わせることも可能である。これらの会社の臨床試験中のいかなる挫折も、深刻な副作用が出現することを含めて、私たちの候補製品の開発と承認を延期或いは阻止する可能性がある。
さらに、私たちの候補製品と組み合わせて使用されている療法または開発されている療法の第三者プロバイダが、臨床試験または私たちの候補製品の商業化のために十分な数を生産できない場合、または併用療法のコストが懸念されるほど高い場合、私たちの開発および商業化努力は損なわれ、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しに悪影響を及ぼすであろう。
我々の資源は限られており，特定の適応に力を集中してFYARROを開発し商業化している。したがって、私たちは最終的により利益が証明されるか、またはより成功する可能性がある他の適応または製品を利用できないかもしれない。
我々は現在，我々の資源と努力を集中させ，特定の適応のためにFYARROを開発し，商業化している。したがって、私たちの財務と管理資源が限られているため、私たちは他の適応や他の候補製品を探す機会を放棄したり延期したりする可能性があり、これらの製品は後により大きなビジネス潜在力を持っていることが証明されるかもしれない。私たちの資源分配決定は私たちが実行可能な商業薬や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。潜在的な候補製品を正確に評価できなかったことは、市場潜在力の低い候補製品に重点を置くことになる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なうことになる。私たちのFYARROと他のプロジェクトの現在と未来の研究開発活動への支出はいかなる商業的に実行可能な薬物を産生しないかもしれない。完成した臨床試験データ、将来の臨床試験の可能性を正確に評価できなければ
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カタログ表
FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の試験成功、商業潜在力、または目標市場のために、私たちは、候補製品または計画の独占的開発および商業化権利を保持すれば、協力、許可または他の戦略または特許権使用料によって、候補製品または計画の貴重な権利を放棄するかもしれない。
私たちは私たちの競争相手が私たちよりも早く技術や製品を開発して販売したり、私たちよりも早く規制部門の承認を得たり、あるいは私たちが開発した製品よりも効率的で安全で安いなら、私たちのビジネス機会は否定的な影響を受けるだろうという激しい競争に直面している。
生物技術と製薬業界の特徴は技術が迅速に進歩し、競争が激しく、特許と新製品及び候補製品を非常に重視していることである。我々の競争相手は、進行悪性PECOMAまたは私たちが承認を求める可能性のある任意の他の適応、および私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品(承認されれば)の治療のために、FYARROと競合する製品、候補製品およびプロセスを開発しているか、または開発している可能性がある。我々が開発と商業化に成功した任意の候補製品は，既存の療法や将来出現する可能性のある新しい療法と競争するであろう。相当な数の製品が現在開発中であり、将来的に商業的に使用される可能性があり、候補製品の開発を試みる可能性のある条件を治療するために使用される可能性があると信じている。また、私たちの製品は、医師が現在承認を求めている適応の治療に使用されている薬物と競争する必要があるかもしれない。これは私たちが既存の治療法の代わりに私たちの製品を使用することを難しくするかもしれない。
特に腫瘍学分野の競争は非常に激しい。私たちはアメリカと国際に競争相手がいて、大型国際製薬会社、老舗バイオテクノロジー会社、専門製薬会社、新興とスタートアップ会社、政府機関、大学とその他の研究機関を含む。私たちはまたこれらの組織と競争し、管理者、科学者、臨床開発者を募集し、維持し、これは私たちの専門レベルと業務計画を実行する能力にマイナスの影響を与える可能性がある。私たちはまた臨床試験場を設立し、臨床試験のための被験者を募集し、新製品の候補を確定と許可する上で競争に直面する。
FYARROを除いて、私たちは末期悪性PEComaの治療に特化したFDAまたはEMA承認製品があることを知らない。悪性PECOMA患者は通常化学療法方案を受け、すでに発表された回顧データに基づいて、現在国家総合癌ネットワーク(NCCN)悪性PECOMA治療ガイドラインの中でシロリムス、イベロモスとテシロモスを含むmTOR阻害剤を推薦している。FDA承認後，FYARROは悪性PEComaを治療する唯一の第一選択レジメンとしてNCCNガイドラインに追加された。腫瘍不可知論者TSC 1とTSC 2改装は停止され、現在FDAまたはEMAによって承認された製品は、このような用途のための指示はない。もしFYARROが追加的な規制承認を受けたらTSC 1とTSC 2MTOR経路に対する臨床試験では，他の候補薬剤からの競争に直面する可能性がある。これらの薬剤は、臨床試験における二mTORC 1/2阻害剤または開発中の次世代mTOR阻害剤を含むことができる。どんな潜在的な競争相手も、私たちよりも多くの財務、製造、マーケティング、薬物開発、技術、人的資源、および商業専門知識を持っているかもしれません。特に大手製薬とバイオテクノロジー会社は、臨床テスト、監督管理の許可を得、患者の募集とバイオテクノロジー製品の製造において豊富な経験を持っている。これらの会社の研究やマーケティング能力も私たちよりはるかに優れており、承認されたり、開発後期の段階にある製品や、私たちのターゲット市場でリーディングカンパニーや研究機関との協力手配もあるかもしれません。古い製薬会社やバイオテクノロジー会社も、新しい化合物の発見と開発を加速させたり、私たちが開発した候補製品を時代遅れにする可能性のある新しい化合物の使用を許可したりするために投資する可能性がある。製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模が小さい、または初期段階にある企業も、特に大型および成熟会社との協力を通じて、私たちの計画の補完または必要な技術を得る上で重要な競争相手であることが証明される可能性がある。これらのすべての要因により、私たちの競争相手はFDA、EMA、または他の同様の外国規制機関の承認、または私たちの前の分野で製品を発見、開発、商業化することに成功するかもしれない。
もし私たちの競争相手が私たちが開発し商業化する可能性のある任意の製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、より広いラベル、より効果的なマーケティング、より広範な精算、またはより安い製品よりも開発され、商業化されれば、私たちのビジネス機会は減少または消滅するかもしれない。私たちの競争相手も私たちよりも早くFDA、EMA、または他の同様の外国の監督管理機関のその製品の規制承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が市場に入る前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。私たちが承認した製品、あるいは私たちが将来開発する可能性のある規制部門の承認を受けた候補製品は、その際に何かが承認された場合、その価格は競争製品よりもはるかに高く、競争力の低下を招く可能性がある。競争相手が開発した技術の進歩や製品は私たちの技術や製品を候補にするかもしれません
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カタログ表
時代遅れ、競争力不足、または経済的ではない。もし私たちが効果的に競争できなければ、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品から収入を得る機会が承認されれば、悪影響を受ける可能性がある。
候補製品の製造または処方を変更する方法は、追加のコストや遅延を招く可能性がある。
候補製品が臨床前研究と臨床試験から監督管理の承認と商業化まで発展することに伴い、開発計画の各方面、例えば製造方法と調合は、この過程でよく変化し、生産量と生産ロットの最適化に努力し、最大限にコストを下げ、そして一致した品質と結果を実現する。例えば、他の適応の追加の臨床試験にFYARROの代替製剤または剤形を導入する可能性がある。このような重大な改革は実施前に規制部門の承認を得る必要があり、これらの予想される目標を達成できないリスクがある。これらのいずれの変化も、FYARROと私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の表現が異なり、計画中の臨床試験または変更された材料を用いた他の将来の臨床試験の結果に影響を与える可能性がある。これは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、私たちの候補製品の承認を延期し、そして私たちがFYARRO或いは私たちが未来に開発する可能性のある任意の他の候補製品を商業化し、収入を創造する能力を危険にさらす。
私たちは買収とライセンス内の方法で私たちの製品ラインを拡大することに成功しないかもしれない。
私たちは外部の革新と専門知識を得ることが私たちの成功に非常に重要だと信じています。私たちは潜在力を評価する際に私たちの指導チームの以前の業務開発経験を利用する予定ですが 私たちの製品の組み合わせをさらに拡大するために、適切な許可や買収機会を見つけることができないかもしれません。そうしても、このような許可や買収機会を得ることができないかもしれません。第三者知的財産権の許可または買収は競争分野であり、より多くの老舗企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとることができる。これらの会社の規模、資本資源及びより強い臨床開発と商業化能力のため、それらは私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資を適切なリターンを得るための条項で許可したり、第三者の知的財産権を取得したりすることができないかもしれない。もし私たちが私たちの製品の組み合わせを拡大するためにより多くの候補製品を許可または獲得することができなければ、私たちのパイプ、競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しは実質的な損害を受ける可能性がある。
私たちの業務には製品責任の重大なリスクがあり、私たちが十分な保険範囲を得ることができなければ、このような保証ができなければ、私たちの業務や財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの業務は治療療法の開発、テスト、製造、マーケティングの過程に固有の重大な製品責任リスクに直面しています。患者、ヘルスケア提供者、または販売または他の方法でFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品に接触する他の人は、私たちに製品責任クレームを提起するかもしれない。例えば、FYARROまたは私たちが開発した任意の他の製品が、製品テスト、製造、マーケティング、または販売中にダメージを与えたと言われている場合、または不適切が発見された場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任と保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。もし私たちが製品責任クレームの制約を受けて、それらを抗弁することができなければ、私たちは重大な責任を招くかもしれません。製品責任クレームは私たちの開発計画の完了を延期または阻止する可能性があります。私たちがマーケティング製品の面で成功した場合、このような声明は、FDA、EMA、または他の規制機関が、私たちの製品、私たち(または第三者)の製造プロセスおよび施設、または私たちのマーケティング計画の安全性および有効性を調査することをもたらす可能性があります。FDA、EMA、または他の規制機関の調査は、これらの製品が使用可能な承認適応を制限するか、または承認を一時停止または撤回するために、我々の製品をリコールするか、またはより深刻な法執行行動をとることをもたらす可能性がある。是非曲直あるいは最終結果にかかわらず、責任クレームは私たちの製品に対する需要の減少、私たちの名声に損害を与える可能性があり、関連訴訟の弁護費用を招く可能性があります, 経営陣の時間と私たちの資源と巨額の金銭的報酬を試験参加者や患者に移す。私たちは製品責任保険を受けていますが、私たちの保険範囲は潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれません。しかも、臨床試験と製品責任保険はますます高くなっている。したがって、私たちは製品責任クレームによる損失から私たちを保護するために、合理的なコストで十分な保険を得ることができないかもしれません。これらの損失は、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。予期せぬ副作用を有する薬物に基づく集団訴訟では，すでに多くの判決が下されている。いかなる製品責任訴訟や他の訴訟のコストも、解決が私たちに有利であっても、巨大であり、特に私たちの業務規模や財務資源を考慮している可能性がある。私たちに対する製品責任クレームや一連のクレームはまた私たちの株価を下落させる可能性があります。
最近の世界新冠肺炎の疫病はすでに発生し、私たちの業務と運営に影響を与え続けると予想されている。
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広範な業務や経済的中断は、我々が行っていることや計画中の研究や開発活動に悪影響を及ぼす可能性がある。今まで、新冠肺炎の疫病はすでにアメリカと世界経済に重大な破壊をもたらした。また、新冠肺炎に関連する感染と死亡は世界のある医療と医療監督システムを乱している。このような干渉は，FDAや類似の外国規制機関から医療資源を分流したり，その審査を実質的に延期したりする可能性がある。このような干渉が発生した場合、これらの干渉がどのくらい続くかは不明である。このような中断は、我々の臨床試験の任意の延長または優先順位のキャンセルまたは規制審査の遅延をもたらし、私たちの候補製品の開発および研究に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。新冠肺炎の流行により、私たちは業務やり方を修正した(従業員の出張の減少または修正と会議、活動と会議への参加、および私たちの臨床試験の減少または修正を含むが、これらに限定されない)。例えば、私たちは、いくつかの実験室施設の閉鎖を含む、大流行によるいくつかの臨床開発中断を経験し、継続しており、これは、予想よりも長い臨床開発時間をもたらすであろう。また，我々の臨床試験は，事務所や国家境界の閉鎖の影響や，世界各地で実施されている他の措置を受け続けている可能性がある。旅行や対面会議を行う能力の制限や，病院資源，インフラ，人員，その他の資源をめぐる制限も，進行中や計画中の臨床試験への新規患者の募集を困難にしている
絶えず変化する新冠肺炎の大流行により、著者らはすでに著者らの業務、臨床前研究と臨床試験の中断に深刻な影響を与える可能性があることを経験し続けることを予想している
•私たちの臨床試験では、十分な数の患者を登録して保持することに関して遅延または困難が続いている
•臨床サイトの起動は持続的な遅延或いは困難であり、臨床サイトの調査員と臨床サイトのスタッフの募集に困難があることを含む
•規制部門から私たちの計画中の臨床試験を開始する許可を得ています
•医療資源を臨床試験の進行から移し，われわれの臨床試験場所である病院や臨床試験を支援してくれた病院スタッフを他の場所に移すことを含む
•連邦または州政府、雇用主と他の人が押し付けたりアドバイスしたりする旅行制限、あるいは臨床試験被験者の訪問と研究プログラムの中断により、被験者のデータと臨床研究終点の完全性に影響を与える可能性があり、臨床試験現場のデータモニタリングのような重要な臨床試験活動の中断を招く可能性がある
•われわれの臨床試験に参加した参加者が臨床試験中に新冠肺炎に感染するリスクは、観察された有害事象の数を増加させることを含む臨床試験の結果に影響を与える可能性がある
•FDAまたは他の規制機関の動作中断または遅延は、審査および承認スケジュールに影響を与える可能性がある
•人員不足、生産減速或いは中断及び納品システムの中断(新冠肺炎疫病を含む)により、私たちの契約製造組織(“CMO”)から私たちの候補製品の供給中断或いは遅延を受け入れた
•臨床前研究は私たちの実験室施設の制限あるいは限られた操作によって中断された
•従業員資源が限られているか、政府従業員が休暇を余儀なくされたため、現地の監督機関、道徳委員会と他の重要な機関と請負業者との必要な相互作用が遅延した
•新冠肺炎の大流行に対応する一部として、現地の法規を変えることは、私たちの臨床試験の仕方を変える必要があるかもしれません。これは予期せぬコストを招き、あるいはこのような臨床試験を完全に停止する可能性があります
•従業員資源の制限、そうでなければ、従業員または彼らの家族が病気になったため、または従業員が大勢との接触を避けることを望むことを含む、私たちの臨床前研究および臨床試験に集中する
•私たちのソース発見と臨床活動を中断したり遅延させたり
•FDAは臨床からのデータの受け入れを拒否していますアメリカ以外の影響を受けた地域で実験を行った。
新冠肺炎の大流行が私たちの未来の流動性と運営業績に与える影響の程度は、さらなる爆発の持続時間と蔓延、ワクチンの可用性、受容度と有効性、著者らの臨床試験、患者とパートナーへの影響、および 私たちの仕入先です。
規制承認およびその他の法律コンプライアンス事項に関するリスク
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FDAが候補製品および/または新しい適応が505(B)(2)規制経路の要件を満たしていないと結論した場合、または505(B)(2)条による候補製品および/または新しい適応の要求が我々の予想に適合しない場合、候補製品および/または新しい適応の承認経路は、予想よりも長い時間、より多くのコスト、またはより大きな複雑性およびリスクをもたらす可能性があり、これは、候補製品および/または新しい適応の商業用途の承認を遅延または阻止する可能性がある。
われわれは2021年5月にFYARROによる末期悪性PECOMA治療のための505(B)(2)条のNDAをFDAに提出し，FDAは2021年11月にNDAを承認した。我々が開発する可能性のある他の適応または候補製品については、505(B)(2)の規制経路に従ってFDAの承認に成功することができないかもしれない
連邦食品、薬物および化粧品法案(“FDCA”)第505(B)(2)条は、1984年に医薬品価格競争および特許期限回復法案(“Hatch-Waxman修正案”)の一部として制定され、申請者または出願人のための臨床前研究または臨床試験ではなく、出願人が参照権利を得ずにNDAを提出することを可能にするために必要な情報の少なくとも一部を承認することができる。FDAはFDCA第505(B)(2)節を説明し，申請者がFDAによる以前の承認製品の安全性と有効性の調査結果に依存することを許可した。FDAは、以前に承認された薬剤の任意の変更をサポートするために必要な情報、例えば、公表されたデータまたは出願人による新しい研究、または安全性および有効性を証明する臨床試験の提出を要求する。FDAはPDUFAの目標日を達成する必要がなく、FDAは承認をサポートするために安全性および有効性を十分に証明するために、より多くの情報を要求することができる。さらに、第505条(B)(2)規制経路に従って任意の新しい適応または候補製品が承認されたとしても、承認は、製品の安全性または有効性を監視するために、我々が上場する可能性のある指定用途の制限または他の承認条件によって制限される可能性があり、または製品の安全性または有効性を監視するために高価な上場後テストおよび監督要件を含む可能性がある
私たちは、米国が将来開発する可能性のある他の適応や他の候補製品のためのFYARROの承認を得ることができないかもしれないし、FYARROや私たちが将来開発する可能性のあるこのような候補製品の承認を得ることができないかもしれないので、FYARROや他の候補製品を商業化できない可能性があり、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。
FYARROと私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品は、医薬品の研究、テスト、開発、製造、安全、効果、承認、記録保存、報告、ラベル、貯蔵、包装、広告および販売促進、定価、マーケティング、および流通に関する広範な政府法規の制約を受け続けるだろう。新薬の発売が許可される前に、アメリカと多くの外国司法管轄区で厳格な臨床前試験と臨床試験、及び広範な監督管理許可手続きに成功しなければならない。これらと他の規制要件を満たすことは高価で、時間がかかり、不確定であり、予期しない遅延が生じる可能性がある。私たちが開発する可能性のあるすべての候補製品が必要な臨床試験に合格することを保証することはできません。これらの製品の販売を開始するために必要な規制承認を得ることはできません。
FDAと他の規制機関の承認を得るのに要する時間は予測不可能であり、広範な臨床試験を成功させる必要があり、これは通常数年を要し、これは候補製品のタイプ、複雑性、新規性を含む多くの要素に依存する。FDAと私たちの外国の同業者が臨床試験データを評価する際に使用する標準はよく薬物開発過程で変化することができ、これはそれらがどのように応用されるかを確定的に予測することが困難である。将来の立法や行政行動を含む新しい政府法規、あるいは薬物開発、臨床試験、FDA規制審査中のFDA政策の変化により、予期しない遅延やコスト増加にも遭遇する可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請を受け入れることを拒否することができ、著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他の研究を行う必要があることを決定することもできる。私たちの既存の候補製品や私たちが将来開発を求める可能性のあるどの候補製品も規制部門の承認を得られないかもしれません。
また、2021年3月18日現在、米国食品医薬品局は、そのユーザの課金性能目標に基づいて、新冠肺炎大流行中の医療製品申請を適時に審査し、重要な任務の国内外検査を行い、製造施設が米国食品·薬物管理局の品質基準に適合することを確保し続けていると指摘している。2022年2月、FDAは国内の定例モニタリング検査を再開することを発表した。FDAはまた、国家許可を得て、疾病コントロール·予防センター(CDC)が提出したレベル1または2級の新冠肺炎旅行提案の範囲内で、以前に計画された外国監視検査を継続することを発表した；そうでなければ、検査は時間を再配置し、2022年4月に外国優先検査を再開することを期待する。しかし，FDAは現在の速度を継続できない可能性があり，承認スケジュールが延長される可能性があり，承認前検査や臨床場所の検査が必要な場合や，新冠肺炎の大流行や旅行制限により，FDAは審査期間内にこのような必要な検査を完了できない可能性がある。2020年と2021年に、一部の会社はFDAがその申請の必要な検査を完了できなかったため、完全な返信を受け取ったと発表した。
必要な承認を求めたり得る上でのいかなる遅延や失敗も，我々が開発し承認を求めている任意の特定の候補製品から収入を創出する能力に重大で不利な影響を与えるであろう
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さらに、任意の市販薬の規制承認は、この薬剤またはラベルまたは他の制限の承認用途または適応をマーケティング、普及、宣伝する可能性のある重大な制限を受ける可能性がある。さらに、FDAは、NDAの承認の一部としてリスク評価および緩和戦略(“REMS”)計画を要求する権利があり、または承認後、承認された薬物の流通または使用にさらなる要求または制限を加える可能性がある。これらの要件または制限は、いくつかの専門的に訓練された医師または医療センターに処方を制限すること、治療をいくつかの安全な使用基準に適合する患者に制限すること、および治療を受けることを要求する患者の登録登録を含むことができる。これらの制限や制限は，薬物の市場規模を大きく制限し，第三者支払者の精算に影響を与える可能性がある。
私たちはまた多くの外国の監督管理要求の制約を受けて、その中には臨床試験の進行、製造とマーケティング許可、定価と第三者精算を含む。外国の監督管理審査の流れは国家/地区によって異なり、通常上述のFDA承認に関連するすべてのリスクと、外国司法管轄区の現地法規を満たすことによるリスクを含む。さらに、承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは異なる可能性がある。
FDA、EMAと他の比較可能な外国監督管理機関の監督管理審査過程は長く、時間がかかり、しかも本質的に予測不可能である。もし私たちが最終的にFYARROが私たちが開発する可能性のある他の適応や他の候補製品に対する規制部門の承認を得ることができなければ、私たちは製品収入を生み出すことができなくなり、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
FDA、EMAと他の類似外国監督管理機関の承認を得ることは予測不可能であり、通常は臨床試験開始後数年後に承認を得る必要があり、これは関連する候補製品のタイプ、複雑性、新規性を含む多くの要素に依存する。さらに、候補製品の臨床開発過程において、承認政策、法規、または承認を得るために必要な臨床データのタイプおよび数が変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性があり、承認の遅延または承認申請の不承認の決定を招く可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請を受け入れることを拒否することができ、著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他の研究を行う必要があることを決定することもできる。FYARROがFDAの承認を得たとしても、たとえ私たちが最終的に臨床試験を完了し、FYARROが他の適応または私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の承認を得ても、FDA、EMAおよび他の同様の外国規制機関は、私たちの候補製品を承認し、その適応がより限られているか、または患者数が私たちが最初に要求したものよりも少ないか、または他の処方制限や警告を適用して、その製品の商業的潜在力を制限する可能性がある。私たちはまだ候補製品の規制承認を得ていないし、私たちのどの候補製品も規制承認を得られないかもしれない。
しかも、規制承認は私たちが統制できない理由で延期されるかもしれない。例えば、米国連邦政府の閉店や予算の自動減額(例えば、2013年、2018年、2019年の間に発生した場合)、または現在、新冠肺炎公衆衛生緊急事件および大流行に対応するための資源移転は、FDAの予算、従業員、および業務の大幅な削減を招く可能性があり、これは、応答時間が遅く、審査期間がより長くなり、それによって、私たちの候補製品が規制部門の承認を得る能力に潜在的に影響を与える可能性がある。また，新冠肺炎の影響により，FDAが関連疾患の治療に集中している候補製品に追加資源を割り当てることにより，我々の候補製品の承認過程がより長くなる可能性がある。最後に、私たちの競争相手はFDAに市民請願書を提出し、FDAを説得しようとするかもしれないが、私たちの候補製品または彼らが承認した臨床試験に欠陥が含まれていることを支持する。私たちの競争相手のこのような行動はFDAが私たちのNDAを承認することを延期したり阻止したりするかもしれない。
将来の候補製品の申請は、以下の理由を含む、多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれない
•FDA、EMA、または他の類似した外国の監督機関は、私たちの臨床試験の設計、実施、または結果に同意しないかもしれない
•FDA、EMA、または他の同様の外国規制機関は、私たちの候補製品が安全でないか、有効ではないか、適度に有効であるか、または不良または意外な副作用、毒性、または他の特徴を持っていることを決定する可能性があり、規制部門の承認を得られないようにしたり、商業使用を阻止したり制限したりすることができる
•臨床試験で研究された集団は、承認を求めるすべての集団の有効性と安全性を保証するのに十分な広汎性または代表性がないかもしれない
•FDA、EMA、または他の類似した外国の監督管理機関は、臨床前研究または臨床試験データの解釈に同意しないかもしれない
•私たちが提案した適応に対する候補製品のリスク/収益率が受け入れられることをFDA、EMA、または他の同様の外国の規制機関に証明することはできないかもしれない
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•FDA、EMA、または他の同様の外国規制機関は、私たちと臨床および商業供給契約を締結した第三者メーカーの製造プロセス、テストプログラムおよび仕様または施設に欠陥があるか、または承認されていないことを発見する可能性があります
•必要に応じて、FDA、EMA、または他の同様の規制機関は、私たちの候補製品のセット診断テストを承認できない可能性がある
•FDA、EMA或いは他の類似外国監督管理機関の承認政策或いは法規は重大な変化が発生する可能性があり、著者らの臨床データは承認を得るのに十分ではない。
この長い承認過程と、臨床試験結果の予測不可能性は、規制部門の承認を得ることができず、私たちのどの候補製品も市場に出すことができず、私たちの業務、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性がある。
FDA，EMA，その他の類似した外国規制機関は，その管轄外で行われた試験データを受け入れない可能性がある。
私たちの臨床試験はすでにアメリカで行われており、将来的にもアメリカで行われる可能性がある。私たちはまた国際的により多くの臨床試験を行うことを選択するかもしれない。たとえば，米国，ヨーロッパ，他の国でFYARROのPrecision 1実験を行う可能性がある.FDA、EMAあるいは他の類似した外国監督管理機関がそれぞれの管轄範囲外で行われた臨床試験を受ける研究データはいくつかの条件によって制限される可能性がある。米国の臨床試験データが米国以外の外国規制承認の基礎となることを目指している場合、臨床試験と承認の基準が異なる可能性がある。米国や外国の規制当局がその適用管轄権以外で行われた裁判のデータを受け入れる保証はない。FDA、EMA、または任意の適用可能な外国規制機関がこのようなデータを受け入れない場合、追加の試験が必要となり、これは高価で時間がかかり、私たちの業務計画の様々な側面を遅延させ、適用司法管轄地域で製品候補が商業化承認や許可を得られない可能性があります。
イギリスの離脱と監督管理枠組みの不確定性及びイギリス、EUとその他の司法管轄区の未来の立法は国際多中心臨床試験の実行、薬物警戒計画による不良事件の監視、新医薬製品の利益の評価-リスク概況及び異なる司法管轄区にわたる上場許可の確定を招く可能性がある。監督管理枠組み中の不確定性はまた活性薬物成分と完成品の供給と分配及び輸出入の中断を招く可能性がある。この妨害は進行中の臨床試験に供給困難をもたらす可能性がある。規制枠組みの破壊、将来の規制の不確実性、既存規制の変化への累積影響は、EUおよび/またはイギリスにおける製品マーケティング許可および商業化の開発サイクルを増加させ、コストを増加させる可能性がある。私たちはこのような変化と未来の規制が私たちの業務や運営結果に及ぼす影響を予測できない。
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の管轄区域で私たちの候補製品の規制承認を得ることに成功するという意味ではない。
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の任意の管轄区域で規制承認を得ることができるか、または維持することができるという保証はない。例えば、FDAまたはEMAが候補製品の規制承認を承認したとしても、外国司法管轄区の比較可能な規制機関は、これらの国での候補製品の製造、マーケティング、販売促進、および精算を承認しなければならない。しかし、1つの管轄区域で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の管轄区域の監督管理承認過程にマイナス影響を与える可能性がある。承認手続きは司法管轄区域によって異なり、1つの管轄区で行われる臨床試験は他の管轄区の監督機関に受け入れられない可能性があるため、米国とは異なる要求と行政審査期限に関連する可能性がある。他国の規制承認の流れは、上述したFDAの米国での承認に関するすべてのリスク、およびその他のリスクに関連する可能性がある。米国以外の多くの管轄区では、候補製品は先に精算許可を得てから、その管轄区で販売を許可することができる。場合によっては、私たちが私たちの製品のために受け取る価格もまた承認されなければならない。
外国の監督管理の承認を獲得し、外国の監督管理要求の遵守を確立し、維持することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。もし私たちまたは未来のパートナーが国際市場の規制要求を遵守できなかったり、適用された規制承認を得られなかったりすれば、私たちの目標市場は減少し、候補製品のすべての市場潜在力を達成する能力は損なわれるだろう。
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カタログ表
イギリスの離脱後、私たちがイギリスでどんな業務を展開している限り、私たちはイギリスが適用される規制要求に制約されるだろう。連合王国はこれ以上連合メンバーではないが、連合法律は北アイルランドに依然として適用される。国家手続きのほかに、イギリス、イギリス(イングランド、スコットランド、ウェールズ)や北アイルランドには多くの新しいマーケティング許可ルートが利用可能です。EUの立場と同じように、ある会社はマーケティング許可を得て初めてイギリスで薬の販売を始めることができる。イギリスの臨床試験に適用される主要な立法はイギリスの2004年の“ヒト用薬物(臨床試験)条例”であり、この法規は臨床試験指令を国内法律に転換する。したがって，連合王国での臨床試験に関する要求や義務は現在，欧州連合の立場とほぼ一致している。英国の将来の規制制度が英国の製品、メーカー、候補製品の承認にどのように影響するかは不明である。予測可能な未来に、イギリスの規制承認手続きはまだこれと似ているかもしれない 申請手続きが分離されるにもかかわらず、欧州連合に適用される。長期的に見ると、イギリスはEUの立法とは違う独自の立法を制定するかもしれない。
もし私たちまたは私たちの協力者が法規の要求を遵守できなかった場合、または私たちまたは私たちの協力者が予期しない問題に遭遇した場合、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品のいずれかが処罰される可能性があり、いずれかの製品が承認された場合、私たちは処罰を受けるかもしれない
FYARROおよび私たちが将来開発する可能性のある他の上場承認された製品は、このような製品の製造過程、承認された臨床データ、ラベル、広告、マーケティング、流通、および販売促進活動の規制を含むFDAおよび他の規制機関の全面的な規制計画によって制限される可能性がある。FDAは重要な上場後の権力を持っており、例えば、新しい安全情報に基づいてラベルを変更することを要求し、上場後の研究或いは臨床試験に薬物使用に関連する深刻な安全リスクを評価することを要求する権利がある。例えば、FDAは、私たちの候補製品を承認するためにREMSの提出を要求することができ、これは、制限された分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような薬物ガイドライン、医師トレーニングおよびコミュニケーション計画、または安全使用を保証する他の要素を必要とする可能性がある。FDA要件のいずれのREMSも、新しい承認後の規制要件および承認製品販売に対する潜在的な要件または制限を遵守することを保証するためにコスト増加をもたらす可能性があり、これらすべてが販売量および収入の低下をもたらす可能性がある。さらに、FDAまたは外国規制機関が私たちの候補製品を承認した場合、私たちの候補製品の製造過程、ラベル、包装、流通、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進、輸入、輸出、記録保存は広範で持続的な規制要求を受けるだろう。これらの要求には，セキュリティや他の上場後の情報や報告の提出，登録および現行の良好な製造規範(CGMP)の継続的な遵守が含まれている, 著者らは承認後に行った任意の臨床試験の良好な実験室規範(“GLP”)と良好な臨床実践(“GCP”)を行った。また，医薬品メーカーとその施設はFDAや他の規制機関の持続的な審査と定期的な抜き打ち検査を受け，cGMP法規や基準に適合することを確保している。したがって、私たちと他の私たちと協力している人たちは、製造、生産、品質管理を含むすべての規制コンプライアンスの分野で時間、お金、エネルギーをかけ続けなければならない。
FYARROは、私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品がマーケティング承認を受ける場合、REMSの実施要件を含む製品が発売される可能性のある指定用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、その中には、薬物ガイドライン、処方および調剤者に対する特殊な訓練、および患者登録などの要件が含まれる可能性がある。FYARROのセキュリティプロトコルを承認する条件として，いくつかの上場後要求(PMR)および/または上場後承諾(PMC)を行わなければならない.PMRおよび/またはPMCに従わない場合、FDAは警告状の発行と民事罰金の評価を含む可能性がある法執行行動をとるかもしれない。この製品はまたブランドミスとみなされるかもしれない。
FYARROは、私たちが将来開発可能な任意の他の候補製品が発売承認された場合、それらは、私たちが要求しているよりも限られた被験者を含むその承認用途を制限するラベルを有する可能性があり、規制機関は、箱警告を含む禁忌症、警告または予防措置を製品ラベルに含めることを要求することができ、または、候補製品の商業化に成功するために必要または必要なラベル声明を含まない可能性があり、これは、製品の販売を制限する可能性がある
FDAはまた、製品の安全性或いは有効性を監視するために、高価な発売後の研究或いは臨床試験とモニタリングを要求する可能性がある。FDAは、承認されたラベルの規定に基づいて製品が販売されることを確実にするために、製品の承認後のマーケティングおよび販売促進を密接に規制する。FDAはメーカーの非ラベル使用に関するコミュニケーションに厳しい制限を加えています
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もし私たちが私たちのプロドラッグ製品を販売しなければ、もしあれば、私たちはラベル外マーケティングによって法執行行動の影響を受けるかもしれない。“連邦食品、薬物および化粧品法”に違反する処方薬の普及に関する行為は、警告状、ネットワーク手紙または無見出し手紙、不利な宣伝、高価な医療保健提供者を要求する手紙または他の是正情報、罰金およびその他の罰金、虚偽請求法の責任、法令または会社の誠実な合意による私たちの運営および他の運営要件への同意の制限、資格取り消し、連邦医療計画への参加の禁止、政府契約または既存の契約下の未来命令の拒否、およびその他の結果を含む一連の行動および処罰を招く可能性がある。
私たちはFDAと似たような外国の規制機関にいくつかの副作用と生産問題を報告することを要求されるだろう。もし私たちまたは監督管理機関が、ある製品に以前に未知の問題、例えば意外な深刻性や頻度の不良事件、またはその製品の製造施設に問題があることを発見した場合、監督管理機関は、製品のリコールを要求するか、市場から製品を撤回するか、または生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加える可能性がある。薬物安全問題を解決するいかなる新しい立法も、製品開発や商業化の遅延を招き、あるいはコンプライアンスを確保するコストを増加させる可能性がある。さらに、FDA、EMA、および他の同様の外国規制要件を遵守しないことは、負の結果をもたらす可能性がある
•不良検査結果
•追加の警告、または他の方法で製品の指定された用途、ラベル、またはマーケティングを制限する；
•FYARRO製品、流通、製造業者、または製造プロセスの制限
•警告状、安全警報、親愛なるヘルスケア提供者への手紙、プレスリリース、または負の宣伝をもたらす可能性のある他の製品に関する警告を含む他の通信；
•自発的または強制的な製品のリコールと宣伝要求、またはFYARROを市場から撤退させる
•上場または規制承認または他の許可または自発的な一時停止または撤回；
•輸入製品の差し押さえ、差し押さえ、または禁止；
•生産を停止しています
•高価な新しい製造要件を含む業務に制限を加える
•再生可能エネルギー管理システムの要求を確立または修正すること
•上場後の研究や監督を要求する
•薬の配布や使用の制限
•発売後の研究や臨床試験が求められている
•私たちが提出した保留申請または承認された申請を承認する補充申請、およびその他の遅延を拒否する
•FYARROの追加適応を延期または拒否します
•臨床試験の全部または一部の臨床保留、または進行中または計画中の試験の一時停止または終了を含む、私たちの臨床試験を行う能力の制限
•罰金、利益または収入の返還、
•名誉毀損
•政府契約または既存の契約の下での将来の命令を拒否し、連邦医療計画から除外されるか；
•虚偽請求法の責任を含む民事または刑事処罰の命令または適用を禁止する。
承認された機密協定または同様の規制承認の保持者は、新たなまたは追加申請を提出し、承認された製品、製品ラベルまたは製造プロセスのいくつかの変更の承認を受けなければならず、FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちが提出した係属中の出願または承認された申請の追加を承認することを拒否する可能性がある。
上述した任意の事件または処罰の発生は、承認され、収入を生成すれば、FYARROおよび私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品を商業化する能力を抑制するかもしれない。規制制裁を実施したり、規制承認を撤回したりすれば、会社の価値と私たちの経営業績は悪影響を受けるだろう。
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FDAと他の規制機関は非ラベル使用の普及を禁止する法律法規を積極的に実行している。
もし私たちがFYARROや私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品のラベル外用途を不正に普及させることが発見されれば、承認されれば、私たちは重大な責任を負うかもしれない。FDAと米司法省を含む他の規制機関は、処方薬(例えばFYARRO)に対する承認後のマーケティングや販売促進主張を厳格に規制する可能性がある。特に、製品は、製品が承認されたラベルに反映されるように、FDAまたは他の規制機関によって承認されていない使用に使用されてはならない。FDAや他の機関はラベル外用途の普及を禁止する法律法規を積極的に実行しており，ラベル外用途の普及が不適切であることが発見された会社は重大な民事，刑事，行政処罰を受ける可能性がある。したがって、私たちは私たちの製品を未承認の適応や用途に使用しないかもしれない。例えば，医師が医師を行う際には，承認されたラベルと一致しない方法で患者に薬物製品を使用する可能性がある。もし私たちが私たちを代表して行動する任意の請負業者や代理人がこのようなラベル外用途を普及させることが発見されたら、私たちは重大な責任を負うかもしれない。米国連邦政府はラベル外使用の不当な普及の疑いがある会社に対して巨額の民事と刑事罰金を科し、いくつかの会社がラベル外普及に従事することを禁止している。FDAはまた、企業に同意法令または永久禁止を締結し、これらの法令または永久禁止に基づいて、特定の販売促進行為を変更または制限することを要求する。もし私たちがFYARROと私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の普及を成功的に管理できなければ、承認されれば、私たちは重大な責任を負う可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に大きな悪影響を及ぼすだろう。
FDAが将来の候補製品または開発可能な新しい適応を承認することを要求した場合、セット診断製品の承認を得ることができず、またはFDAの診断セット製品の承認を得ることに遅延が生じた場合、候補製品をセット診断製品と一緒に使用することができなくなり、候補製品から収入を創出する能力が大きな損害を受けるであろう。
任意の将来の候補製品または新しい適応を開発する際に、私たちは、疾患カテゴリにおいて私たちの計画から選択的および意味的利点を得る可能性のある患者サブグループを識別するために、協力者と協力して、セット診断テストを開発または獲得することができる。このようなセット診断技術は，我々の臨床試験で使用され，我々が開発可能な任意の将来の候補製品や新適応の商業化につながる。これらの候補製品をこれらのセットの診断技術と結合して開発と商業化することに成功するために、著者ら或いは著者らの協力者はいくつかの科学、技術、監督と後方勤務方面の挑戦を解決する必要がある。FDAの指導によれば、FDAがセット診断装置を決定することが新しい治療製品または適応を安全かつ有効に使用するために不可欠である場合、セット診断が候補製品の承認を得ながら承認または承認されない場合、FDAは通常、治療製品または新しい治療製品の適応を承認しない。これまでFDAはすべての癌治療のセット診断テストが市場の承認を得なければならないことを要求してきた。複数の外国の規制機関も、体外随伴診断を医療機器として規制しており、これらの規制の枠組みの下で、現在の診断と私たちが開発する可能性のある将来の診断の安全性と有効性を証明するための臨床試験が要求される可能性があり、商業化前に単独の規制承認または承認が必要であると予想される。
診断に伴う診断を治療製品タグの一部として承認し、治療製品の使用を、特定のバイオマーカーを発現するか、または診断開発に伴う検出のための特定の遺伝子変化を伴う患者に制限する。FDA、EMA、または同様の規制機関が、任意の将来の候補製品のセット診断または私たちが開発する可能性のある新しい適応を承認することを要求する場合、候補製品を承認する前または同時に、これらのセット診断の承認を開発および取得することにおいて、私たちおよび/または将来の協力者は困難に直面する可能性がある。我々または第三者協力者が規制機関の承認を得たキット診断プログラムの任意の遅延または失敗は、そのような候補製品の承認または営業継続を延期または阻止する可能性がある。さらに、2020年4月、FDAは、個別治療製品ではなく、より広範なラベル声明をサポートする提案を含む、特定の腫瘍治療製品の開発およびラベル随伴診断に関する新しいガイドラインを発表した。私たちはこのガイドラインが私たちのセット診断開発と戦略に与える影響を評価し続けるつもりだ。このガイドラインやFDAや他の規制機関の将来の発表は、私たちの候補製品のためのセット診断プログラムの開発に影響を与え、規制承認の遅延を招く可能性があります。私たちはもっと広い表現を支持するために追加的な研究をしなければならないかもしれない。また、他の承認された診断薬がそのラベル宣言を拡大し、承認薬製品を含めることができれば、私たちのセット診断開発計画を放棄させられたり、承認された後に効果的な競争ができなくなる可能性があり、承認された製品の販売や私たちの業務運営から収入を創出する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
また、私たちは、第三者が私たちの候補製品のために設計、開発、製造するためにこのようなテストが必要かもしれないセット診断テストに依存する可能性があります。もし私たちがこのような協力合意に到達すれば、私たちは未来の協力者たちの開発とこれらのパートナーの承認を得るための持続的な協力と努力に依存するだろう
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診断します。開発と監督管理の審査過程において、関連診断の選択性/特異性、分析検証、再現性或いは臨床検証などの問題を解決する必要があるかもしれない。また，前臨床研究や早期臨床試験からのデータが候補製品開発に伴う診断を支持しているようであっても，その後の臨床試験で発生したデータは診断に伴う分析や臨床検証を支援できない可能性がある。私たちと将来のパートナーは、規制許可や承認を得ること、商業規模と適切な品質基準で十分な数の製品を生産すること、市場の承認を得ることなど、私たちの候補製品と類似したセット診断方法を開発、獲得することで困難に直面する可能性があります。将来の候補製品または新しい適応の診断に成功したり、開発中に遅延に遭遇したりすることができない場合、候補製品の開発は悪影響を受ける可能性があり、候補製品はマーケティング承認を得ることができない可能性があり、マーケティング承認を得た後に候補製品のすべてのビジネス潜在力を達成することができない可能性がある。したがって、私たちの業務、運営結果、そして財務状況は実質的な被害を受ける可能性がある。また、, 私たちと契約した診断会社は、このような将来の候補製品の開発および商業化のために予想されるセット診断テストの販売を停止または製造することを決定するか、またはその診断会社との関係が終了する可能性があります。私たちは、このような未来の製品または新しい適応の開発および商業化のための代替診断テストの供給を得るために、別の診断会社と計画を達成できないかもしれない。または商業的に合理的な条項の下でそうすることは、私たちが開発する可能性のある任意の将来の候補製品の開発または商業化に悪影響を及ぼす可能性があり、および/または遅延する可能性がある。
FYARROの高速チャネルまたは突破的療法指定は、より速い開発や審査過程をもたらさない可能性があり、またはそのような指定を維持または有効に利用できない可能性がある。私たちはまたFDAにFYARROまたは私たちの任意の他の候補製品のための追加のFast Track指定を求めることを要求することができる。我々の1つまたは複数の候補製品がFast Track認証を取得しても，Fast Track認証に関する利点を取得または保持できない可能性がある.
2022年3月と2018年10月、FDAは、成人および青少年悪性固形腫瘍患者の治療状況を調査するためのFYARRO快速チャネルの称号を授与することを発表しましたTSC 1とTSC 2変化と末期悪性PEComa患者それぞれ。FDAは末期悪性PECOMA患者FYARROに対するNDAを優先的に検討することを許可したが，この高速チャネル指定は保証されていないTSC 1とTSC 2変更は適合するか、または迅速な審査手続きを利用することができるか、または最終的には他の適応でFYARROの規制承認を得るだろう。我々が過去に高速チャネル指定を得ても，FYARROの他の適応の従来のFDAプログラムと比較して，より速い開発過程，審査，承認を経験しない可能性がある。他の癌適応や他の疾患のための高速チャネル指定を求めることも可能であり，そのような指定を受けると，そのような追加的な指定を得ることに成功したり，開発を加速させたりすることができない可能性がある。追加癌適応のFast Track指定を得ても，FDAがFast Track指定がわれわれの臨床開発計画のデータ支持を得なくなったと考えると，このFast Track指定を撤回する可能性がある。
迅速チャネル指定は、このような疾患が満たされていない医療需要を解決する潜在力を示す、深刻または生命に危険な疾患を治療するための治療方法の開発と検討の加速を促進することを目的としている。高速チャネル指定を有するプロジェクトは、FDAとの早期および頻繁なコミュニケーション、潜在的な優先審査、および規制審査のためにローリング申請を提出する能力から利益を得ることができる。高速チャネル指定は候補製品にも，検討中の特定の適応にも適用可能である。悪性固形腫瘍患者の治療におけるIF FYARROの研究TSC 1とTSC 2私たちが将来開発可能なFast Trackによって指定された任意の他の適応または任意の他の候補製品に対して、または私たちの臨床試験が予期しない有害事象または臨床供給問題によって延期、一時停止または終了された場合、または私たちの臨床試験が意外な有害事象または臨床供給問題によって延期、一時停止または終了された場合、または私たちの臨床試験が意外な有害事象または臨床供給問題によって延期され、一時停止または終了された場合、Fast Track計画に関連する利点は得られない。FDAはいつでも迅速なチャネルの指定を撤回することができる。また，高速チャネルを指定すると承認基準は変更されない.高速チャネル指定自体はFDAに適合した優先審査プログラムを保証することはできず，従来のFDAプログラムと比較して，より速い開発過程，審査，承認を経験しない可能性がある.
2018年12月、FDAは、末期悪性PEComa患者の治療のためのFYARROの画期的な治療指定を承認したと発表した。FYARROの各種癌適応や他の疾患にも画期的な治療指定が求められている可能性がある。画期的な治療法指定は、1つまたは複数の他の薬剤または生物製品と単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤または生物製品と組み合わせて深刻または生命に危険な疾患または状態を治療することを目的とした候補製品であり、予備臨床証拠は、候補製品が、1つまたは複数の臨床的重要終点において、例えば臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の治療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示す。スポンサーはFDAに我々の候補品を画期的な治療法に指定することを要求することができます
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候補製品INDを提出する時間またはその後の任意の時間。FDAは、画期的な治療法として指定された候補製品について、候補製品の開発過程全体にわたってスポンサーおよび審査チームとの会議を含む可能性がある適切な措置を講じて申請の開発および審査を加速することができ、候補製品の開発についてスポンサーにタイムリーなアドバイスを提供し、相互作用して、承認に必要な非臨床および臨床データを収集する開発計画が可能な限り有効であることを保証することができる；上級マネージャーおよび経験豊富な審査者を適宜協力、学際的審査に参加させることができる。FDA審査グループには、開発計画の有効な審査を促進し、審査グループとスポンサーとの間の科学的連絡人として、学際的プロジェクトの担当者を割り当てる；そして、臨床試験の設計が科学的に適切な場合に可能な限り効率的に、例えば潜在的に低い治療効果を受ける患者の数を最大限に減少させることによって、臨床試験の設計が可能な限り効率的であることを確保するための措置をとる。
FDAは薬物の迅速なチャンネル或いは突破的な治療称号を授与するかどうかを決定する上で広範な自由裁量権を持っている。迅速なチャネルや突破的な療法認証を得ることは製品承認の基準を変えることはないが、開発や承認の流れを加速させる可能性がある。FDAが私たちが追求する可能性のある任意の他の適応または製品候補にそのような称号を付与することは保証されない。FDAがこの2つの指定のいずれかを承認したとしても、それは実際にはより速い臨床開発や規制審査または承認を招くことはないかもしれない。また，このような指定はFYARROが他の適応で米国規制部門の承認を得る可能性を増加させることはない。
私たちは、FYARROまたは任意の将来の候補製品の孤児薬物指定を取得または維持することができないか、または孤児薬の独占経営権を獲得または維持することができない可能性があり、たとえ私たちがそうしても、このような独占経営権は、FDA、EMAまたは他の同様の外国規制機関が競合製品を承認することを阻止しないかもしれない。
米国やEUを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。孤児薬品法によると、まれな疾患や疾患を治療しようとする場合、FDAはこの候補製品を孤児薬に指定することができる。米国では、孤児薬は通常、年間患者数が20万人未満、または米国では患者数が20万人を超えていると定義されているが、米国では、米国での販売による薬物開発コストの回収は合理的に期待されていない。われわれの目標適応には患者数の多い疾患が含まれている可能性があり，孤児適応も含まれている可能性がある。しかし、私たちが他の適応または任意の未来の製品候補でFYARROの孤児の称号を得ることができるという保証はない。
米国では，孤児薬を指定することで一方が臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免のために贈与資金を提供する機会などの財政的インセンティブを得る権利がある。さらに、孤児薬物名を有する製品がその後、そのような名称を有する疾患に対するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児薬物排他性を得る権利がある。米国の孤児薬物排他的規定では，FDAは完全なNDAを含めて他のいかなる出願も承認してはならず，限られた場合を除いて7年以内に同じ適応の同一の薬物を販売している。ヨーロッパで適用される専門期間は10年だ。薬物が孤児薬物指定の基準に適合しなくなった場合、またはその薬剤の利益が十分に高く、市場排他性を得る理由がなくなった場合、ヨーロッパの排他的期間は6年に短縮されることができる。
孤児薬物指定が承認されても、私たちはその候補製品の孤児薬物排他性を獲得したり維持することができないかもしれない。医薬品開発に関連する不確実性により、孤児指定適応孤児薬物指定を受けたため、規制部門の承認を得た最初の候補品ではないかもしれない。さらに、孤児が指定した適応よりも広い適応の承認を求める場合、またはFDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、またはまれな疾患や疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を生産できることを保証できない場合、米国での独占営業権が制限される可能性がある。さらに、孤児薬物排他性は、異なる活性部分を有する異なる薬物が同じ条件のために承認される可能性があるので、承認された製品を競合から効果的に保護することができない可能性がある。孤児薬物が承認された後であっても、FDAが後の薬剤が臨床的により安全で、より有効であると結論した場合、または患者ケアに大きな貢献をした場合、または孤児排他性を有する製品の製造業者が十分な製品数を維持できないと結論した場合、FDAはその後、同じ状況に対して同じ活性部分を有する同じ薬剤を承認することができる。孤児薬物指定は薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程中に候補製品にいかなる利点をもたらすこともなく、候補製品に優先審査を受ける権利があることもない。
FYARRO治療末期悪性PECOMAに対するFDAの孤児薬物指定を得た。私たちは、任意の他の孤児集団のFYARROの任意の他の適応のための孤児薬指定または規制承認を得ることができないかもしれない、またはリスクが含まれるので、FYARROをこのような孤児集団の商業化に成功させることができないかもしれない
•孤児患者群の規模は変化する可能性があります
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•患者の治療選択は変化する可能性があり、FYARROの代替治療を提供するかもしれない
•開発コストは孤児適応の薬品販売予想収入よりも高いかもしれない
•規制当局は私たちの臨床試験の設計や実施に同意しないかもしれない
•患者を臨床試験に参加させることは困難かもしれない
•FYARROはそれぞれの孤児患者集団において有効ではないことが証明された可能性がある
•臨床試験結果は監督管理機関が要求する統計的有意水準に達しない可能性がある
•FYARROはそれぞれの孤児適応に有利なリスク/収益評価がない可能性がある。
もし私たちが孤児薬で指定された他の孤児集団からFYARROの規制承認を得ることができない場合、あるいは私たちがFYARROをこのような孤児集団の商業化に成功させることができなければ、これは私たちのビジネスの将来性、財務状況、および運営結果を損なう可能性がある。
適切な場合には、登録加速経路を使用することにより、FDA等の外国規制機関の承認を得る予定である。もし私たちがそのような承認を得ることができない場合、私たちは私たちの予想を超える追加の臨床前研究や臨床試験を要求される可能性があり、これは必要な規制承認を得る費用を増加させ、必要な規制承認を受けることを延期するかもしれない。FDAの加速承認を得ても，われわれの検証的試験が臨床的利益を証明していない場合，あるいは厳格なPMRSを遵守しなければ，FDAは加速承認の撤回を求める可能性がある。
可能な場合には、需要の高さが満たされていない地域で加速発展戦略を推進する予定です。私たちは未来の候補品のためにもっと速い承認方法を求めるかもしれない。FDAの加速承認条項およびFDAの実施条例によれば、FDAは、候補製品が臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替終点または中間臨床終点に影響を与えることを決定した後、通常、既存の療法よりも有意な治療利益を提供することを意図した深刻または生命に危険な疾患を治療することを目的とした候補製品の承認を加速することができる。FDAは臨床利益は特定の疾病の背景下で臨床意義のある積極的な治療効果であり、例えば不可逆的な発病率或いは死亡率であると考えている。承認を加速するために、代替終点は、例えば実験室測定、放射画像、バイタルサイン、または他の臨床的利益を予測することができると考えられるが、それ自体は臨床的利益の測定基準ではない標識である。中間臨床終点は不可逆的発病率或いは死亡率への影響の前に測定できる臨床終点であり、それは不可逆的な発病率或いは死亡率或いは他の臨床利益に対する影響を合理的に予測する可能性がある。加速承認経路は既存療法に対する新薬の優位性は直接の治療優位ではないかもしれないが、患者と公衆衛生の観点から見ると臨床上重要な改善状況である。承認された場合、承認を加速することは、一般に、薬物の臨床的利益を検証および説明するために、勤勉な方法で追加的な承認後の検証的研究を行うことにスポンサーが同意することに依存する。このような承認後の研究が薬の臨床的利益を証明できなければ, FDAはこの薬の承認を撤回するかもしれない。また、FDAは現在、承認を加速させる条件として宣伝材料を事前承認することを求めており、製品商業発売の時期に悪影響を及ぼす可能性がある。
加速承認を求める前に、FDAからのフィードバックを求めます。そうでなければ、このような加速承認を求めて獲得する能力を評価します。フィードバックや他の要因を評価した後、加速的な承認または任意の他の形態の加速開発、審査、または承認を得るために機密協定を求めたり提出したりすることは保証されません。同様に、FDAのその後のフィードバックの後、私たちが最初にそうすることを決定しても、加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を求めたり申請したりすることは保証されない。さらに、加速承認または他の迅速な規制指定(例えば、画期的な治療指定)の申請を提出することを決定した場合、そのような提出または申請が受け入れられるか、または加速された開発、審査または承認が直ちに承認されるか、または全く保証されない保証はない。FDAまたは他の同様の外国規制機関も、私たちの申請を考慮したり、任意の種類の申請を承認する前にさらなる検討を要求することができる。候補製品の加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を得ることができなかったことは、候補製品の商業化の時間をより長くもたらし、候補製品の開発コストを増加させ、市場での競争地位を損なう可能性がある。
私たちは現在の規制と未来の立法の変化がもたらす困難に直面するかもしれない。
既存の規制政策は変わる可能性があり、政府は、FYARROの米国国外での末期悪性PEComaの規制承認を阻止、制限、または延期するための追加法規を公布するかもしれないし、私たちは承認の他の兆候、または私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品を求めるかもしれない。将来の立法や行政行動による政府規制の可能性や性質や程度を予測することはできません
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アメリカでも海外でも。もし私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができなければ、あるいは私たちが規制適合性を維持できなければ、私たちは私たちが得る可能性のあるいかなる規制承認も失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。
例えば、2010年3月に“医療·教育和解法案”(ACA)により改正された“2010年患者保護·平価医療法案”(以下、“ACA法案”)が可決され、政府や民間保険会社が医療保健に資金を提供する方式を大きく変え、米国製薬業に大きな影響を与えた。2018年12月、CMSは、ACAリスク調整計画に従って、CMSがこのようなリスク調整の方法を決定するために使用される連邦地域裁判所の訴訟結果に応答するために、いくつかのACAに合格した健康計画および健康保険発行者にさらにお金を受け取ることを可能にする最終ルールを発表した。それ以来，ACAリスク調整計画の支払いパラメータは毎年更新される。ACAのいくつかの条項はまだ実施されておらず、ACAのいくつかの態様は司法と国会の挑戦を受けており、前トランプ政権は最近ACAのいくつかの側面を廃止または置換しようとしている。2021年6月，最高裁はテキサス州と他の挑戦者がACAの法的地位に挑戦していないと判断し，この事件を却下したが，ACAの合憲性を具体的に裁決しなかった。したがって，ACAは現在の形で依然として有効である.この決定や他の医療改革が我々の業務にどのように影響するかは不明である。
また、ACAが公布されて以来、米国は他の立法改正を提案し、採択した。これらの変化には、2013年4月1日から、各年度に提供者に支払われる医療保険総金額が最大2%減少することが含まれており、その後の立法改正により、この削減は2030年まで続くが、国会がさらなる行動を取らない限り、様々な新冠肺炎救済立法に基づいて2020年5月1日から2022年3月31日まで支払いを停止することが含まれている。現在の立法によると、医療保険支出の実際の減少幅は2022年の1%から本自動減額の最終年度の4%まで様々になる。2013年1月、オバマ前総裁は、いくつかの医療サービス提供者に支払う医療保険を減らし、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長する2012年の米国納税者救済法に署名した。これらの新しい法律は、連邦医療保険および他の医療資金のさらなる減少をもたらす可能性があり、これは、FYARROの顧客または私たちが開発する可能性のある任意の他の候補製品に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、将来承認されれば、それに応じた私たちの財務運営に影響を与える可能性がある。
そのほか、政府は最近薬品メーカーがその上場製品の価格設定の方式に対して更に厳格な審査を行い、国会が数回の調査を行い、連邦と州立法を提出し、公布し、これらの立法は製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府の薬品に対する精算方法を改革することを目的としている。例えば，2021年1月1日に発効する“2021年米国救援計画法案”によると，メーカーが州医療補助計画に支払う医療補助薬品還付計画還付の法定上限が撤廃される。この上限を廃止することは、販売製品よりも多くのリベートの支払いを製薬業者に要求する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な影響を与える可能性がある。また、2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬の競争を増加させるための条項が複数ある。この行政命令への対応として，HHSは高薬価に対応した総合計画を発表し，薬品定価改革の原則と国会がとりうる潜在的立法政策を概説し，これらの原則を推進した。2022年8月、国会は“2022年インフレ低減法案”を可決し、その中には、連邦政府がある高価な単一源連邦医療保険薬物の最高公平価格の交渉を許可し、薬品価格交渉要求を遵守しないメーカーに対して処罰と消費税を実施し、すべての連邦医療保険B部分とD部分の薬物がインフレリベートを得ることを要求することを含む処方薬条項が含まれているが、限られた例外は除外される, もし彼らの薬品価格の上昇速度がインフレより速い場合、連邦医療保険D部分を再設計して受益者の自己処方薬コストを下げるなどの変化がある。これらの立法、行政と行政行動、バイデン政府が将来実施する任意の医療措置と機関規則が私たちと製薬業全体に与える影響はまだ不明である。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、収入を創出し、利益を達成すること、または候補製品を商業化することを阻止するかもしれない(承認されれば)。どんな新しい法律と法規の変化を遵守することは時間がかかり、費用がかかる可能性があり、それによって私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性がある。
州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入の制限、マーケティングコスト開示および透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。例えば、多くの州が州薬品価格透明性と報告法を検討しているか、最近公布されており、これは私たちのコンプライアンス負担を大幅に増加させ、規制部門の承認を得て商業化を開始した後、このような州法律に基づいてより大きな責任を負わせる可能性がある。コスト抑制措置やその他の医療改革に影響を与える措置を実施する
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医薬品の価格設定および/または獲得可能性は、私たちが収入を創出し、利益を達成または維持する能力、または私たちが将来規制によって承認される可能性のある製品を商業化する能力に影響を及ぼす可能性がある
また、2018年5月30日には、2017年にTrickett Wendler、Frank Mongiello、Jordan McLinn、Matthew Bellina Right to Trial Act(“Right to Trial Act”)が法律に署名されました。他の事項に加えて、この法律はある患者に連邦フレームワークを提供し、彼らが第一段階の臨床試験が完了し、FDAの許可を得た研究用新製品を調査することを許可している。場合によっては、条件を満たす患者は、臨床試験に参加することなく、FDA拡大参入計画に従ってFDA許可を得ることなく治療を求めることができる。“試用権法案”によると，薬品メーカーはその製品を条件に適合した患者に提供する義務はない。
ACAや将来講じられる可能性のある他の医療改革措置は，より厳しいカバー基準を招き，我々が受け取った任意の承認製品の価格に追加的な下り圧力をもたらす可能性が予想される。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは候補製品の商業化を阻止するかもしれない。
承認後の要求を拡大し、バイオテクノロジー製品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の規制承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできない。また、FDA承認過程に対する国会のより厳しい審査は、規制部門の承認を著しく延期または阻止する可能性があり、より厳しい製品ラベルや上場後テストなどの要求の影響を受ける可能性がある。
米国や他の管轄区域の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちまたは私たちの協力者が既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちまたは私たちの協力者が法規遵守を維持できない場合、私たちの候補製品は得られた可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれません。これは私たちの業務に悪影響を与えます。
また、欧州連合健康データの収集と使用は、ある条件下で欧州連合データ保護法の地理的範囲を非欧州連合実体に拡大し、会社に大量の義務を課し、個人のために新たな権利を規定する“一般データ保護条例”(“GDPR”)の管轄を受けている。GDPRやEU加盟国が適用する国家データ保護法を守らないと、最高2000万ユーロの罰金や前会計年度の世界年商の4%(高い者を基準)、その他の行政処罰が科される可能性がある。GDPRは、処理可能な個人データに対する私たちの責任と責任を増加させる可能性があり、GDPRを遵守するための追加のメカニズムを確立する必要があるかもしれません。これは深刻かもしれないが、もし私たちがGDPRや他の適用されたEUの法律や法規を遵守する努力が成功しなければ、EUでの私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。
最後に、州法と外国法は、私たちが維持している情報のプライバシーやセキュリティに一般的に適用される可能性があり、お互いに大きく異なり、コンプライアンス作業を複雑化させる可能性があります。例えば、2020年1月1日に施行された2018年カリフォルニア消費者プライバシー法(CCPA)は、カリフォルニア住民により大きな権利を与え、彼らの個人情報をアクセスし、削除し、特定の個人情報を共有しないことを選択し、彼らの個人情報がどのように使用されるかに関する詳細な情報を得ることができる。さらに、CCPA(A)は、各違反(すなわち、1人当たり)に2，500ドルの罰金または毎回の故意違反の罰金7，500ドルの実行を許可し、(B)個人訴訟を許可して、いくつかのデータ漏洩について法定損害賠償を追及する。CCPAは1996年の“健康保険携帯と責任法案”(HIPAA)およびいくつかの臨床試験データ規制のいくつかのデータを免除しているが、CCPAは私たちの業務と運営に適用される範囲内で、私たちのコンプライアンスコストを増加させ、カリフォルニア住民に関する他の個人情報を収集する上での潜在的な責任を増加させる可能性がある。一部の観察者は、CCPAは米国のより厳格なプライバシー立法傾向の開始を示している可能性があり、これは私たちの潜在的な責任を増加させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があると指摘している。
FDA、アメリカ証券取引委員会(SEC)に提供する資金不足“アメリカ証券取引委員会”)および他の政府機関は、重要な指導部および他の人員の採用および保持の能力を妨げる可能性があり、新製品およびサービスのタイムリーな開発または商業化を阻止するか、またはこれらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを他の方法で阻止することができ、これは、私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。
FDAが新製品を審査·承認する能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法律、法規と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、政府が米国証券取引委員会や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関に提供する資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である。
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FDAや他の機関の中断も、新製品候補製品が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、ここ数年、2018年と2019年を含めて、米国政府は何度も閉店し、米国食品·薬物管理局や米国証券取引委員会などのある規制機関はキー従業員を休暇させ、キー活動を停止せざるを得ない。政府が長期的に停止すれば、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、新冠肺炎疫病に対応するため、2020年3月に国内外の施設の検査は基本的に保留されて以来、アメリカ食品と薬物管理局は常規のモニタリング、生物研究モニタリングと審査前検査の回復に優先的に努力してきた。2022年2月、FDAは国内の定例モニタリング検査を再開することを発表した。FDAはまた、国家許可を得て、疾病管理センターの一級または二級新冠肺炎旅行提案範囲内で以前計画された外国監視検査を継続することを発表した；そうでなければ、検査は再配置され、2022年4月に外国優先検査を再開することが期待される。FDAが承認を得るために検査を行う必要があると判断し、旅行制限のために審査期間内に検査を完了することができない場合、FDAは、遠隔相互作用評価が不十分であると判断した場合、機関は、通常、検査を完了することができるまで、申請に完全な返信または行動を延期することを意図していると表明している。2020年と2021年, FDAはその申請の必要な検査を完了できないため、多くの会社が完全な返信を受け取ったと発表した。FDAは、他の検査方法を考慮し、ケースベースで裁量権を行使し、案に基づいて製品を審査すると表明しているが、長期的な政府停止が発生した場合、あるいは世界的な衛生問題がFDAや他の規制機関が定期的な検査、審査、または他の規制活動を適時に行うことを阻止し続ける場合、FDAが提出した規制文書を適時に審査し、処理する能力に著しく影響する可能性があり、これは私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。新冠肺炎疫病に対して、アメリカ以外の監督管理機関は類似の制限或いは他の政策措置をとる可能性があり、監督活動の遅延に遭遇する可能性がある。また、当社の上場企業としての運営では、将来的に政府の閉鎖が公開市場に参入し、必要な資本を得る能力に影響を与える可能性があり、適切な資本化と運営を継続することができます。
もし私たちが他のアメリカの医療法やコンプライアンス要件を遵守できなければ、罰金や処罰を受けたり、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性のあるコストが発生する可能性があります。また、医療専門家、臨床調査者、CROおよび第三者支払者との関係は、私たちの現在および将来の業務活動に関連しており、連邦および州医療詐欺および乱用法律、虚偽請求法、透明性法律、政府価格報告、および医療情報プライバシーおよび安全法律の制約を受ける可能性があり、刑事制裁、民事処罰、契約損害、政府医療計画から除外され、名声損害、行政負担、利益および将来収益の減少を含む重大な損失に直面する可能性がある。
医療提供者と第三者支払者は、私たちが監督管理の承認を得た任意の候補製品を推薦し、処方する上で主な役割を果たしている。私たちの現在と未来の医療専門家、臨床研究者、CRO、第三者支払者、顧客との手配は、私たちが規制されて承認された製品の業務または財務配置と関係を制限するかもしれない広範に適用される詐欺と乱用、その他の医療法律と法規に直面するかもしれません。適用される連邦と州の医療法律法規の制限は
•他の事項に加えて、連邦反バックル法規は、個人および実体が任意の商品またはサービスを誘導または奨励するために、故意または故意に、直接的または間接的な現金または実物報酬を提供、または提供することを禁止し、個人の推薦または購入、注文または推薦を誘導または奨励し、これらの商品またはサービスは、連邦医療保険および医療補助などの連邦医療計画に従って支払うことができる。個人や実体は連邦反リベート法規を実際に知る必要はなく、この法規に違反する具体的な意図を持つ必要もなく違反を実施することができる。違反は民事と刑事罰金に処せられ、違反ごとに処罰され、最高3倍の報酬、監禁、そして政府医療計画から除外される。さらに、連邦虚偽申告法または連邦民事罰金の目的によれば、連邦反リベート法規違反による物品またはサービスのクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成することを含むと断言することができる
•民事虚偽請求法を含む連邦虚偽請求法は、一般市民が民事告発者または準訴訟によって強制的に執行することができ、民事罰金法を含むものであり、他のほかに、個人または実体が連邦政府に虚偽または詐欺的な支払いクレームを故意に提出または誘導することを禁止するか、または虚偽陳述によって連邦政府への支払い義務を回避、減少または隠蔽することを禁止する。連邦虚偽請求法案によると、メーカーが政府支払人に直接クレームを提出していなくても、虚偽や詐欺的なクレームを“原因”とされた場合、彼らは責任を問われる。連邦虚偽申告法は個人が“密告者”として機能することも許可しています
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連邦政府を代表して連邦虚偽請求法案に違反し、任意のお金を共有して取り戻す訴訟を起こした
•連邦刑法は、詐欺の任意の医療福祉計画の計画を実行したり、医療事項に関連した虚偽陳述をしたりすることを禁止している
•連邦民事通貨処罰法は、他の事項を除いて、連邦医療保健受益者への報酬の提供または移転を禁止し、もし誰かがこれを知っているか、または知っている場合、受益者が特定の提供者またはサプライヤーから政府が精算すべき物品またはサービスを注文または受け入れた決定に影響を与える可能性がある
•“海外腐敗防止法”、イギリス“2010年反賄賂法”、その他私たちの国際活動に適用される現地反腐敗法
•任意の医療福祉計画を詐欺するか、または虚偽または詐欺的な言い訳、陳述または約束によって、支払人(例えば、公共または個人)にかかわらず、任意の医療福祉計画の所有または保管または制御された任意の金銭または財産を得るために、任意の医療福祉計画が所有または保管または制御された任意の金銭または財産を得ることを禁止する新しい連邦HIPAAを制定し、支払者(例えば、公共または個人)にかかわらず、任意のトリックまたは装置を故意に偽造、隠蔽または隠蔽するか、または医療福祉の提供または支払いに関連する重大な虚偽、架空または詐欺的陳述または陳述を行う、連邦HIPAA。医療に関連するプロジェクトやサービス連邦反リベート法規と同様に、個人または実体は、この法規または法規違反の具体的な意図を実際に理解する必要がなく、違反を実施することができる
•HIPAAは、2013年1月に発表された最終総合規則を含む“健康情報技術促進経済及び臨床健康法案”(HITECH)及びそのそれぞれの実施条例を改正し、特定の保険医療サービス提供者、健康計画及び医療情報交換所及びそのそれぞれの業務パートナー、独立請負業者又は保証実体の代理に要求を提出し、これらのサービスは、個人が識別可能な健康情報に関連する個人識別可能な健康情報を作成、維持、受信、使用又は開示し、個人が健康情報のプライバシー、安全及び伝送を識別することに関連する。HITECHはまた新しい民事罰金等級を作成し、HIPAAを改訂し、民事と刑事処罰を商業パートナーに直接適用し、州総検察長に新しい権力を与え、連邦裁判所に民事訴訟を提起し、損害賠償または禁止令を要求して連邦HIPAA法律を執行し、連邦民事訴訟の提起に関連する弁護士費と費用を求めることができる。また、他の連邦、州、非米国の法律は、場合によっては健康や他の個人情報のプライバシーやセキュリティを管理している可能性があり、多くの法律は互いに大きく異なり、同じ効果を与えず、コンプライアンス作業を複雑にする可能性がある
•連邦医師支払い陽光法案は、連邦医療保険、医療補助または児童健康保険計画の下で支払いを受けることができる保険薬品、器械、生物製品および医療用品の適用メーカーが毎年、前年に保険受給者に支払ったいくつかの支払いおよび他の価値移転の情報をCMSに報告することを要求し、医師(医師、歯科医、視光師、足科医師および脊椎マッサージ師を含む)、ある非医師保健専門家(例えば、医師アシスタントと看護師従業員など)と教育病院、および医師およびその直系親族が持つ所有権と投資権益に関する情報を含む；私たちが必要な情報をタイムリーかつ正確かつ完全に提出できなかったことは、重大な民事罰金を招く可能性があり、他の連邦法律または法規の下での私たちの責任を増加させるかもしれない
•また、他の事項以外にも、上記の各医療法律と法規を遵守する州と国外等価物が必要であり、その中のいくつかの法律と法規の範囲はもっと広く、支払者が誰であっても適用できる可能性がある。アメリカの多くの州は連邦反リベート法規と虚偽クレーム法案のような法律を採用しており、研究、流通、販売またはマーケティング手配、および非政府支払人(個人保険会社を含む)によって精算される医療項目またはサービスに関するクレームを含むが、私たちの商業実践に適用可能である。また、いくつかの州は、製薬会社に、2003年4月の総監察長室の製薬メーカーに関するコンプライアンス計画ガイドラインおよび/または米国の製薬研究および製造業者の医療専門家との相互作用に関するガイドラインを遵守することを求めている。いくつかの州はまた他のマーケティング制限を実施し、あるいは製薬会社に州政府にマーケティング或いは価格開示を要求し、薬品販売代表の登録を要求した。2018年5月に施行された欧州連合一般データ保護条例を含む国家法律および外国法は、健康情報のプライバシーやセキュリティを管理する場合もあり、その多くの法律は互いに大きく異なり、HIPAAに先を越されず、コンプライアンス作業を複雑化させることが多い。これらの状態を守るための要求は曖昧です
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もし私たちが適用された州の法律要求を守らなければ、私たちは処罰されるかもしれない。最後に，健康情報のプライバシーや安全を管理する国や外国の法律もあり，その多くの法律は互いに大きく異なり，HIPAAに先を越されず，コンプライアンス作業を複雑にしていることが多い。
これらの法律の汎用性、および既存の法定および規制例外状況または安全港の範囲が狭いため、私たちの活動のいくつかは、私たちのために業務を展開している請負業者または代理人を代表する活動を含み、1つまたは複数のそのような法律の挑戦を受ける可能性がある。これらの法律や法規に違反して私たちに提起されたいかなる訴訟も、弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、経営陣の業務運営への注意をそらす可能性があります。私たちは個人告発者が連邦や州政府を代表して提起した個人“Qui Tam”訴訟を受けるかもしれない。
私たちの業務を拡大し、私たちの販売組織を拡大したり、アメリカ以外の流通業者に依存したりすると、私たちはこれらの法律や私たちの内部政策や手続きに違反するリスクが高くなります。多くの法律法規が規制部門や裁判所の十分な説明を受けていないため、その条項には様々な解釈が可能であるため、これらまたは他の法律法規に違反するリスクがさらに増加していることが発見された。これらや他の法律や法規に違反して私たちに提起された訴訟は、たとえ抗弁に成功しても、巨額の法的費用を招き、経営陣の業務運営への注意をそらす可能性があります。
我々の現在と将来の第三者の業務配置が適用される医療·データプライバシー法律法規に適合することを確保する努力は、持続的な巨額のコストに関連する。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のあるいかなる政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、政府援助から除外された医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)の外、誠実な監督と報告義務、契約損害、名声損害、利益減少、および将来の収益の減少、および私たちの業務の削減または再編を含む重大な処罰を受ける可能性がある。このようなどんな結果も私たちの業務と財政的業績を深刻に損なう可能性がある。このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、大量の財政と人的資源が必要かもしれない。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。さらに、私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の医療提供者またはエンティティが、適用された法律に適合していないことが発見された場合、彼らは、政府の援助された医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
当社の従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネス協力者、首席調査員、CRO、サプライヤー、およびサプライヤーは、法規基準および要件を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネス協力者、主要な調査者、CRO、サプライヤー、およびサプライヤーが詐欺、不正行為、または他の不適切な活動に従事する可能性があるリスクに直面しています。このような当事者の不正行為は、FDAおよび他の同様の外国規制機関の規定を遵守できなかった故意、無謀、または職務怠慢を含む可能性がある；FDAおよび他の同様の外国規制機関に真実、完全かつ正確な情報を提供すること；私たちが制定した製造基準を遵守すること；連邦および州医療保健詐欺および法律法規の乱用および同様の外国詐欺不正行為法律を遵守すること；および財務情報またはデータを正確に報告すること、または許可されていない活動を開示することを含むことができる。特に、衛生保健業界の研究、販売、マーケティングと商業手配は詐欺、不当行為、リベート、自己取引とその他の濫用行為を防止するための広範な法律と法規の制約を受けている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、特定の顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。これらの方面の不正行為はまた、臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちは行動基準を採択したが、これらの当事者の不適切な行為を常に識別し、阻止できるわけではなく、私たちがこのような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または管理不可能なリスクや損失を効果的に制御できないかもしれないし、これらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査や他の行動や訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし誰かが私たちにこのような行動を取ったら, もし私たちが自分自身を弁護したり、私たちの権利を維持したりすることに成功しなかった場合、これらの行為は、民事、刑事および行政処罰、損害、罰金、返還、監禁、政府援助から除外された医療計画(MedicareおよびMedicaid)の参加から除外された、誠実な監督と報告義務、契約損害、名声損害、利益減少および将来の収益、ならびに私たちの業務の削減または再編を含む、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれません。
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もし私たちまたは私たちが雇用した任意の契約製造業者やサプライヤーが環境、健康、安全の法律法規を遵守できなかった場合、私たちは罰金や罰金を受けたり、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性のあるコストが発生する可能性があります。
私たちと私たちが雇用している任意の契約製造業者とサプライヤーは、多くの連邦、州と地方の環境、健康と安全の法律、法規と許可要件を遵守しなければならない。実験室の手続き、危険および規制された材料と廃棄物の発生、処理、使用、貯蔵、処理と処理、地面、空気および水中への危険物質の排出と排出、ならびに従業員の健康と安全の法律、法規、許可要件を含む。私たちの請負業者の業務は、化学品および生物学的材料を含む危険性および可燃性材料の使用に関連する可能性があり、したがって、危険な廃棄物製品が発生する可能性がある。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらした場合、私たちの現在または過去の施設および第三者施設のいかなる汚染も含めて、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負い、いかなる責任も私たちの資源範囲を超える可能性があります。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない。
危険材料の使用による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや支出を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任を支払うのに十分ではない可能性がある。私たちは、危険および可燃性材料(化学品および生物材料を含む)を貯蔵または処分することによって、私たちが提出した環境責任または有毒侵害請求に保険を提供しない。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または商業化努力を損なうかもしれない。このような法律法規を遵守しないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある。
私たちの業務活動は、“海外腐敗防止法”と私たちがいる他の国の反賄賂と反腐敗法律のような制約、およびアメリカといくつかの外国輸出規制、貿易制裁、輸入法律法規の制約を受ける可能性がある。これらの法律要件を遵守することは、私たちの海外市場での競争能力を制限する可能性があり、もし私たちがこれらの要求に違反したら、私たちは責任を負うだろう。
私たちの業務活動は、イギリスの“反賄賂法”を含む“海外腐敗防止法”および私たちの国の反賄賂または反腐敗法律、法規または規則のような制約を受ける可能性がある。“海外腐敗防止法”は、一般に、会社およびその従業員および第三者中間者が、公的行動に影響を与えるため、または他の方法で業務を獲得または保留するために、非米国政府関係者に直接または間接的に提供、承諾、他人に任意の価値のあるものを提供、または許可することを禁止する。“海外腐敗防止法”はまた、上場企業に会社の取引を正確かつ公平に反映した帳簿や記録を作成·保存し、適切な内部会計制御制度を制定·維持することを求めている。私たちの業務は厳しく規制されているため、非米国政府関係者を含む公職者との大きな相互作用に関連している。また、多くの他の国では、病院は政府が所有·運営しており、医師や他の病院従業員は政府によって雇用されており、“海外腐敗防止法”によると、彼らは外国人官僚とみなされ、薬品の購入者は通常政府の実体であり、そのため、これらの医師、病院従業員、購入者との取引は“反海外腐敗法”によって規制されている。最近，米国証券取引委員会と米司法省はバイオテクノロジーや製薬会社に対する“反海外腐敗法”の法執行活動を増加させた。私たちのすべての従業員、代理店、協力者または請負業者、または私たちの付属会社のすべての従業員、代理店、協力者、または請負業者がすべての適用された法律および法規を遵守するかどうかは定かではありません。特にこれらの法律の高度な複雑さを考慮しています。これらの法律と法規に違反することは、私たち、私たちの役人や従業員への罰金、刑事制裁、返還、その他の制裁と救済措置、私たちの施設を閉鎖し、輸出許可証を取得することを要求する可能性があります, 制裁を受けた国でのビジネス活動を停止し、コンプライアンス計画を実施し、私たちの業務を禁止します。このような違反は、私たちが1つまたは複数の国または地域で私たちの製品を提供することを禁止し、私たちの名声、私たちのブランド、私たちの国際活動、私たちの従業員を引き付け、維持する能力、および私たちの業務、見通し、経営業績、財務状況を深刻に損なう可能性があることを含むかもしれません。
また、私たちの製品はアメリカと外国の輸出規制、貿易制裁、輸入法律法規によって制約される可能性がある。私たちの製品の輸出入に対する政府の規制、あるいは私たちの製品のために必要な輸出入許可を得ることができなかったり(適用されれば)、私たちの国際販売を損なう可能性があり、私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの製品輸出に関する適用法規の要求を遵守することは、私たちの製品の国際市場での発売を遅延させるかもしれません。あるいは場合によっては、私たちの製品のいくつかの国への輸出を完全に阻止するかもしれません。また、米国の輸出規制法や経済制裁は、米国の制裁を受けた国、政府、個人への特定の製品やサービスの輸送を禁止している。例えば、米国政府と私たちが将来その中で業務を展開する可能性のある司法管轄区域の他の政府は、ロシアとロシアの利益に対して厳しい制裁と輸出規制を実施し、以下の点で追加の制裁と規制を実施すると脅している
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ロシアとウクライナの間の紛争。これらの措置の影響やロシアがとる可能性のある対応は不明であり、我々の業務、サプライチェーン、業務パートナー、または顧客に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが輸出入法規を遵守し、このような経済制裁を実施しなければ、罰金および/または特定の輸出特権の剥奪を含む罰を受ける可能性がある。さらに、新しい輸出または輸入制限、新しい立法、または既存の法規の実行または範囲内、またはこれらの法規が対象とする国、個人、または製品において方法を変更することは、既存または国際業務を有する潜在的顧客によって使用される私たちの製品の減少、または既存または潜在的顧客に私たちの製品を輸出する能力を低下させる可能性がある。私たちの製品の使用が減少したり、私たちの輸出や販売製品の能力に制限があったりすることは、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
また、国際貿易緊張や制裁の激化に伴い、新規または増加した関税による臨床薬物供給の国際輸送により世界の臨床試験コストが増加し、米国への材料や製品の輸入コストが増加するため、我々の業務は悪影響を受ける可能性がある。米国および/または他の国がロシア政府または他の実体に実施する可能性のある任意の追加制裁、輸出規制または他の制限的行動を含む、米国または他の国によって実施される関税、貿易制限または制裁は、米国と中国との関係の悪化またはロシアとウクライナとの間の紛争のエスカレート、またはロシア政府または他の実体に対して実施される可能性のある任意の追加制裁、輸出規制または他の制限的行動を含み、私たちおよびパートナーとの医薬品製品の商業化能力に影響を与えるか、または米国または他の国で不利な税金結果をもたらす可能性がある。したがって、国際貿易政策の変化、貿易協定の変化、および米国または他の国が実施する関税または制裁は、我々の業務結果や財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
従業員事務に関するリスク、私たちの成長を管理し、私たちの業務に関連する他のリスク
私たちの成功は私たちが高い技能幹部、肝心な科学者と従業員を引き付ける能力に大きく依存している。
成功するために、私たちは合格した臨床、科学、技術と管理者を募集、維持、管理と激励しなければならないが、私たちは経験豊富な人員に対する激しい競争に直面している。私たちは私たちの経営陣の主要な会員たちと科学と医療者たちに強く依存している。適格な人材、特に経営陣を誘致·維持することに成功しなければ、業務計画を実行する能力に悪影響を与え、経営実績を損なう可能性がある。特に、適切な後継者を速やかに募集できなければ、執行幹事やキー科学者を1人以上失うことは私たちに不利になる可能性がある。私たちが臨床開発と商業活動を拡大するにつれて、私たちはもっと多くの人員を募集する必要があるだろう。私たちは将来経験者を引き付けることが難しいかもしれませんし、大量の財政資源を使って従業員を募集し、維持する必要があるかもしれません。
私たちと適格な人材を競争している多くの他のバイオテクノロジー会社は、より多くの財務と他の資源、異なるリスク状況、そして私たちよりも長い業界の歴史を持っている。彼らはまたより高い報酬、より多様な機会、そしてより良い職業発展の見通しを提供するかもしれない。このような特徴の中のいくつかは私たちが提供したより高い素質の応募者を引き付けるかもしれない。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、私たちの候補製品の速度と成功は制限され、私たちの業務を成功的に発展させる潜在力は損なわれることを発見し、開発し、商業化することができる。
また、私たちは私たちの研究、開発、臨床戦略の制定を助けるために、私たちの科学と臨床コンサルタントとコンサルタントに依存している。これらのコンサルタントおよびコンサルタントは、私たちの従業員ではなく、他のエンティティに約束をしたり、他のエンティティと相談または相談契約を締結したりすることができ、これは、彼らの私たちへの利用可能性を制限するかもしれません。しかも、このようなコンサルタントとコンサルタントは通常私たちと競争禁止協定を締結しないだろう。もし彼らが私たちのためにしてくれた仕事と彼らが他の実体のためにした仕事との間に利益が衝突したら、私たちは彼らのサービスを失うかもしれない。また、私たちのコンサルタントは他社と合意し、これらの会社が私たちと競争する可能性のある製品や技術を開発するのを助けるかもしれません。特に、私たちがこれらのコンサルタントと相談関係を保つことができない場合、あるいは彼らが私たちの競争相手にサービスを提供することができなければ、私たちの開発と商業化の努力が損なわれ、私たちの業務は深刻な損害を受けることになります。
もし私たちが販売またはマーケティング能力の確立と維持に成功できない場合、または第三者と合意し、進行悪性PEComaまたは任意の他の承認を求める可能性のある兆候、または承認された他の候補製品のために販売またはマーケティングを成功させることができない場合、私たちは規制部門によって承認された候補製品を販売またはマーケティングすることができないかもしれない。
FYARROを商業化するために 進行悪性PECOMAまたは私たちが承認を求める可能性のある任意の他の兆候、または私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品について、承認された場合、私たちは、マーケティング、販売、流通、管理および他の非技術的能力を確立し、維持しなければならない、または当社の製品の販売またはマーケティングを許可される可能性のある各地域で第三者と配置してこれらのサービスを実行しなければならない。ここにあります
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私たち自身のビジネス能力の確立と維持、およびこれらのサービスを実行するための第三者との合意に関連するリスクは、これらの必要な任務を成功させることができない可能性があり、これは、FYARROによる末期悪性PEComaの治療のような、私たちの製品の成功商業化に悪影響を及ぼす可能性がある。
技術的な専門性と流通能力を持つ内部販売或いはマーケティングチームを構築し、維持し、私たちが市場の承認を得た候補製品を商業化することは高価で時間がかかり、私たちの幹部が管理を高度に重視する必要がある。もし私たちが第三者と合意しなければ、私たちに代わってこのようなサービスを提供し、私たちの内部販売、マーケティング、流通能力の発展のいかなる失敗や遅延も、私たちが市場で承認された任意の候補製品の商業化に悪影響を及ぼす可能性がある。販売チームを募集し、マーケティングや他の商業化能力の候補製品の商業発表を確立し、いかなる理由でも延期または発生していなければ、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用がかかるかもしれないし、もし私たちが私たちの商業化者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失するだろう。あるいは、直接販売チームおよび構築された流通システムを有する第三者と協力することを選択すれば、世界的にも地域ごとに基づいて、私たち自身の販売チームや流通システムを強化するか、または私たち自身の販売チームや流通システムの代わりに、これらの第三者と提案された協力について交渉して合意することを要求され、製品自体の商業化の利益よりも低いことが証明される可能性がある。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条項やそのような計画を根本的に達成できない場合、私たちは規制部門の承認を得た候補製品を商業化することに成功できないかもしれないし、どのような商業化も遅延や制限に遭遇する可能性がある。このような第三者にはほとんど支配権がないかもしれません, そして彼らのどれも私たちの製品を効率的に販売し、マーケティングするために必要な資源と注意力を投入できないかもしれない。もし私たちが承認した候補製品を商業化することに成功しなければ、私たち自身も1つ以上の第三者と協力することで、私たちの未来の製品販売は影響を受け、私たちは重大な追加損失を受けるかもしれない。
私たちの計画と戦略を成功的に実施するためには、私たちの組織の規模を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理する上で困難に直面するかもしれない。
2022年9月30日までに、私たちは76人の常勤従業員がいて、そのうち46人が研究開発に従事しています。私たちの開発と商業化計画と戦略を成功的に実施し、私たちが上場企業運営に移行するにつれて、より多くの管理、運営、開発、販売、マーケティング、財務、その他の人員が必要になると予想される。今後の成長は、経営陣のメンバーにより多くの重大な責任を負わせるだろう
•より多くの従業員を識別し、採用し、統合し、維持し、激励する
•臨床、FDA、EMA、および他の同様の外国規制機関によるFYARROおよび任意の他の候補製品の審査プロセスを効率的に管理するとともに、請負業者および他の第三者に対して負担する可能性のある任意の契約義務を遵守すること；および
•私たちの業務、財務、管理制御、報告システム、そして手続きを改善する。
私たちの将来の財務業績と、私たちがFYARROの開発と商業化に成功し、私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の能力(承認されれば)は、私たちが将来どのような成長を管理する能力に効果的に依存するかにある程度依存し、私たちの経営陣はまた、これらの成長活動を管理するために、不比例な注意を日常活動から移しなければならないかもしれない。
現在、予測可能な未来に、私たちは臨床開発と製造の重要な側面を含むいくつかの独立した組織、コンサルタント、コンサルタントに大きく依存していくつかのサービスを提供する。必要な時に、独立した組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスが適時に提供されるか、あるいは合格した代替者を見つけることができるということを保証することはできません。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、または第三者サービスプロバイダが提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、FYARROの追加適応および任意の他の候補製品に対する規制機関の承認を得ることができない可能性があり、将来的に開発または他の方法で私たちの業務を促進することができるかもしれません。私たちは私たちの既存の第三者サービスプロバイダを管理したり、経済的に合理的な条件で他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができる、あるいは全くできないという保証はできません。
もし私たちが新入社員を雇用し、および/またはより多くの第三者サービスプロバイダを採用することで、私たちの組織を効果的に拡大することができなければ、FYARROと私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品のさらなる開発と商業化に必要な任務を成功させることができない可能性があり、私たちの研究、開発、商業化の目標を達成できないかもしれない
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カタログ表
我々の内部コンピュータシステム、または任意のCRO、製造業者、他の請負業者またはコンサルタント、または将来の潜在的パートナーのコンピュータシステムは、追加コスト、収入損失、重大な負債、私たちのブランドに損害を与え、私たちの運営に実質的な中断をもたらす可能性がある、または我々の独自または機密データ、従業員データまたは個人データへの他の不正または不正なアクセス、使用または破壊が生じる可能性がある。
我々は、我々の情報を格納するシステムを保護するためのセキュリティ対策をとっているが、それらの規模および複雑さ、ならびに私たちの内部情報技術システム上で維持される情報量が増加していること、およびサービス中断、システム故障、自然災害、テロ、戦争および電気通信および電気故障、ならびに私たちの従業員、請負者、コンサルタント、業務パートナーおよび/または他の第三者の不注意または意図的な行動によってセキュリティホールをもたらしやすく、故障または他の損害または中断の影響を受ける可能性がある、我々の第三者CRO、他の請負業者、ビジネスパートナーおよび/または他の第三者の不注意または意図的な行動によってセキュリティホールを引き起こす可能性があることを考慮する。または悪意のある第三者のネットワーク攻撃(有害なマルウェア、恐喝ソフトウェアの配備、サービス拒否攻撃、社会工学、および他の手段を含む)は、サービスの信頼性に影響を与え、情報の機密性、完全性および利用可能性を脅かす)、これは、私たちのシステムインフラまたは私たちのデータ損失、破壊、変更、または伝播または破損を危険にさらす可能性があります。ネットワーク脅威構造の変化に伴い、これらの攻撃の頻度、複雑性、強度は増加しており、検出が難しくなってきている。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションの損失、破壊、利用不可能、変更または伝播または破損を招いた場合、またはいずれかの状況が発生したと信じたり報告したりすると、私たちは責任と名声の損害を招く可能性があり、私たちの候補製品の開発と商業化は延期される可能性がある。データ保護の努力と情報技術への私たちの投資、あるいはCRO、コンサルタント、あるいは他の第三者の努力や投資を保証することはできません, システムの重大な障害や侵入、または他のネットワークイベントの発生を防止し、私たちのデータ損失、破壊、利用不可能、変更または伝播または破損を招き、それによって、私たちの名声、業務、運営、または財務状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。例えば、このような事件が発生して私たちの運営が中断されると、私たちの計画が実質的に中断される可能性があり、私たちの候補製品の開発が延期される可能性があります。また、候補製品の臨床試験データの紛失は、私たちの規制承認作業を遅延させる可能性があり、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。さらに、我々の内部情報技術システムの深刻な中断またはセキュリティホールは、データ(商業秘密または他の機密情報、知的財産権、独自の業務情報および個人情報または個人識別可能な健康情報を含む)の損失、流用および/または不正アクセス、使用または開示、またはアクセスを阻止する可能性があり、これは、財務、法律、商業的名声、および名声を損なう可能性がある。例えば、不正アクセス、使用または個人情報(私たちの臨床試験対象または従業員に関する個人情報を含む)をもたらすこのような事件は、私たちの名声を直接損なう可能性があり、連邦および/または州の違反通知法と外国と同等の法律を遵守させ、是正措置を強制することができ、そうでなければ、個人情報のプライバシーおよび安全を保護する法律および法規に従って責任を負うことになり、これは重大な法律および財務リスクおよび名声被害を招き、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
連邦、州、および外国政府のいくつかの要求は、会社が個人に特定の個人識別情報に関連するセキュリティホールを通知する義務があり、これらの脆弱性は、私たちまたは私たちのサプライヤー、請負業者、または私たちと戦略関係を構築する組織が経験した脆弱性によるものかもしれない。セキュリティイベントに関連した通知や後続行動は、私たちの名声に影響を与える可能性があり、法的費用や救済費用を含む巨額のコストが発生する可能性があります。例えば、完了した、行われている、または未来の臨床試験における臨床試験データの損失は、私たちの監督管理の承認作業を遅延させる可能性があり、失われたデータを回復または複製するコストを著しく増加させる。我々は，セキュリティイベントの検出と予防の努力に大きなコストが生じることが予想され，実際にあるいは感じられたセキュリティホールが発生した場合に大量の資源を費やすために，増加したコストや要求に直面する可能性がある.私たちはまた、私たちの候補製品を生産するために第三者に依存しており、彼らのコンピュータシステムに関連する類似のイベントも、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。任意の中断またはセキュリティイベントにより、私たちのデータの損失、廃棄、変更または破損、または機密または独自の情報が適切に開示されない場合、私たちは訴訟および政府調査に直面する可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発および商業化は延期される可能性があり、私たちは特定の州、連邦、および/または国際プライバシーおよび/または国際プライバシーおよびセキュリティ法律に違反することで巨額の罰金または処罰を受ける可能性がある。
私たちの保険証書は、当社のビジネス運営またはビジネス開発に重要な情報を格納するシステムまたはサードパーティシステムの任意のこのような中断、障害、またはセキュリティホールによって生じる潜在的損失を補償するのに十分ではないかもしれません。しかも、私たちは未来に経済的に合理的な条項でこのような保険を受けないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。さらに、私たちの保険には、私たちに対するすべてのクレームが含まれていない可能性があり、どんな場合でも高い免責額がある可能性があり、訴訟を弁護することは、その是非にかかわらず、費用が高く、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
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私たちまたは私たちが依存している第三者は、地震、野火、その他の自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性と災害復旧計画は、深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
洪水、火災、爆発、地震、極端な天気条件、医学流行病、例えば新冠肺炎疫病、電力不足、電気通信故障或いはその他の自然或いは人為事故或いは事件などの計画外事件は、私たちの施設或いは私たちの第三者CMOの製造施設を十分に利用できず、私たちの業務運営能力、特に日常運営能力に実質的かつ不利な影響を与え、私たちの財務と運営状況に重大なマイナス影響を与える可能性がある。これらの施設を使用できないとコスト増加、候補製品の開発遅延、私たちの業務運営が中断する可能性があります。地震、野火、その他の自然災害は、私たちのカリフォルニア本社の運営を含む、私たちの運営をさらに混乱させ、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、本部の全部または大部分を使用することができず、私たちの研究施設や第三者CMOの製造施設などの重要なインフラを破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは難しいかもしれません。場合によっては、かなり長い間私たちの業務を継続することはできません。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちのリスク管理政策の一部として、私たちは私たちの業務に適していると思うレベルに保険範囲を維持します。しかしこれらの施設で事故や事件が起きたら, 私たちはどんな損害と損失も補償するのに十分な保険金額を保証することができない。もし私たちの施設や私たちの第三者CMOの製造施設が事故や事件または任意の他の理由で運転できない場合、たとえ短い時間であっても、私たちのいかなる研究開発プロジェクトも損害を受ける可能性があります。どの業務中断も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは純営業損失(“NOL”)を利用して繰越及びある他の税務属性を利用して将来の課税収入を相殺する能力は限られている可能性がある。
アメリカ税法の制限により、私たちのNOL繰り越しは将来の課税収入を相殺できないかもしれません。適用される米国連邦税法によると、我々が2018年1月1日までに開始した納税年度から発生するNOLは、20納税年度の繰越しか許可されていないため、満期になって使用されない可能性があります。コロナウイルス援助、救済、経済安全法案(“CARE法案”)改正された2017年減税·雇用法案(“税法”)によると、2017年12月31日以降に開始された納税年度に発生する連邦NOLは無期限に繰り越すことができるが、2020年12月31日以降に開始される納税年度連邦NOLの控除額は今年度の課税収入の80%に制限されている。2018年1月1日までに開始される納税年度に発生するNOLは課税所得額に制限されず、20年間の繰越期間が継続される。各州がどの程度税法を遵守するかはまだ確定されていない。2021年12月31日現在、改正された1986年の“国内税法”(以下、“準則”と略す)第382節に基づいて未使用のNOLが満期になると考えられた後、約1.509億ドルの連邦NOLが繰り越しており、そのうち4430万ドルは2030年に満期になり、残りの1.066億ドルは満期になっていない。2021年12月31日までに、約4440万ドルのカリフォルニアNOL繰り越しがあり、これらの繰り越しは2037年に満期になります。
“規則”第382条及び383条の規定によると、ある会社が“所有権変更”(一般に“5%株主”の同社所有権に対する累積変更と定義され、3年間のスクロール期間内に50ポイントを超える)を経験した場合、当該会社は変更前のNOLと何らかの変更前の税収属性を用いて変更後の課税所得額を相殺する能力が限られている可能性がある。似たような規則は州税法に適用されるかもしれない。私たちは過去にこのような所有権の変化を経験して、将来私たちは私たちの株式所有権の後続の変化のために所有権の変化を経験するかもしれません。その中のいくつかの変化は私たちの制御範囲内ではありませんこのような制限がNOLと研究開発信用の繰越満期未使用を招く程度で、これらの税務属性はすでに私たちの繰延税金資産から削除された以上のように，NOLや何らかの他の税収属性を利用する能力は“所有権変更”によって制限される可能性があるため，NOLや何らかの他の税収属性の大きな部分を利用できない可能性があり，我々のキャッシュフローや運営結果に大きな悪影響を与える可能性がある.
アメリカ連邦所得税改革は私たちの財務状況に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
米国や国際税法の立法やその他の変化は、私たちの納税義務を増加させ、税引き後の収益力に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、米国は最近、株式買い戻しに1%の消費税を徴収することと、調整後の財務諸表収入に代替最低税を徴収することを含む多くの改革を実施するインフレ低減法案を公布した。 同等はすでに公布及びその他の提案の変更、及びこれらの変化を解釈及び応用した法規及び法律決定は、私たちの未来の期間の有効税率、現金税項の支出及び繰延税項の純資産に重大な影響を与える可能性がある。
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マーケティングFYARROまたは私たちが将来国際的に開発する可能性のある任意の候補製品に関連する様々なリスクは、承認されれば、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、規制機関にFYARROまたは将来アメリカ以外で開発される可能性のある任意の候補製品の承認を求めることができますので、必要な承認が得られれば、外国での運営に関する追加リスクに直面することが予想されます
•外国の様々な規制要件と精算制度
•関税、貿易障壁、価格と外国為替規制などの監督管理要求の意外な変化
•インフレ、特に外国経済と市場の政治的不安定を含む経済的疲弊
•外国に住んだり旅行したりする従業員は税収、雇用、移民、労働法を遵守する
•源泉徴収賃金税を含む外国税
•外国為替変動は、経営費の増加と収入の減少、他の国での業務展開に付随する他の義務を招く可能性がある
•海外業務員の配置と管理が困難である
•労働騒乱がアメリカよりも一般的な国では労働力の不確実性
•海外腐敗防止法や同様の外国法規に基づいて負う可能性のある責任
•特に米国のように知的財産権を尊重し保護しない外国では、私たちの契約と知的財産権を実行することに挑戦している
•海外の原材料の供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足；
•戦争とテロを含む地政学的行動による商業中断。
私たちの国際業務に関連するこれらのリスクや他のリスクは、収益性ビジネスの能力を実現または維持することに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちの成功は私たちの知的財産権とノウハウを保護する能力にかかっている。
私たちのビジネス成功は、米国および他の国/地域で私たちの製品および候補製品、独自技術およびその用途、ならびに私たちの業務に関連する独自技術が特許保護および商業秘密保護を取得および維持する能力、および他人が効果的かつ強制的に実行可能な特許および独自の権利を侵害することなく運営する能力にある程度依存する。我々は一般に，我々の製品や候補製品，ノウハウおよびその用途に関連する特許出願を米国や海外に提出することで，我々の独自の地位を保護することを求めており，これらの特許は我々の業務に非常に重要である.私たちはまた、第三者から関連する発行された特許または処理されるべき出願を取得または許可することによって、私たちの固有の地位を保護しようと努力している。私たちはまたビジネス秘密に依存して私たちの業務を特許保護から保護したり特許保護に適していないと考えています。
係属中の特許出願は、そのような出願において要求される技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできず、そのような出願が特許を発行するまで、かつ、発行された特許請求の範囲が技術をカバーする範囲に限定される。私たちの特許出願が人である可能性があることを保証できない特許出願は、任意の特定の司法管轄区域でより多くの特許を発行することをもたらすか、または発行された特許が同様の技術を有する競争相手の影響を受けないように十分な保護を提供することになり、発行された特許が第三者によって侵害されないこと、設計または失効されないことを保証することができない。
発行された特許が後に無効であると認定されたとしても、強制的に執行されないか、または第3の方向の各特許庁または裁判所が提起した訴訟において修正または撤回される可能性がある。未来の私たちと私たちの許可者の所有権に対する保護の程度は不確実だ。限られた保護だけを提供するかもしれないし、私たちの権利を十分に保護できないかもしれないし、私たちがどんな競争優位性を獲得したり維持したりすることを可能にするかもしれない。これらの不確実性および/または制限は、私たちの財務状況および経営業績に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちはアメリカで11(11)項が発行されたかもしれない特許を持っているにもかかわらず、私たちのアメリカの他の係属中の特許出願、対応する国際特許出願、特定の外国領土での特許出願、または私たちの許可者の権利要件が、米国特許と
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米国商標局(“USPTO”)、米国の裁判所も外国の特許庁も裁判所も，挑戦を受けた場合，我々が発行した特許における権利要件が無効または実行不可能と認定されないとは判断できない。
特許出願プロセスは、多くのリスクおよび不確実性の影響を受け、私たちまたは私たちの現在または未来の任意の潜在的パートナーが、特許を取得して保護することによって、私たちの製品または候補製品を保護することに成功することを保証することはできない。これらのリスクと不確実性には
•米国特許商標局および様々な外国政府特許機関は、特許プロセス中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の規定を遵守することを要求し、これらの規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連する司法管轄区域において特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある
•特許出願は特許付与を招いてはならない
•臨床試験が遅延した場合、現在または将来特許保護されている候補製品を販売できる期間は短縮されるだろう
•特許は、疑問、無効宣言、修正、縮小、撤回、回避、実行不可能が発見され、侵害されていないことが発見され、または他の方法ではいかなる競争優位性も提供できない
•私たちの競争相手、その多くの人は私たちよりもはるかに多くの資源を持っていて、その中の多くの人は競争技術に重大な投資を行って、彼らは特許を求めているか、あるいはすでに特許を獲得しているかもしれません。これらの特許は、私たちの製品または潜在的な製品候補製品を制限、妨害、または除去し、または私たちが所有し、共同所有または許可している任意の特許を設計する能力を持っています
•米国およびほとんどの他の国の特許出願は、提出後しばらくは秘密であるため、私たちは、私たちの製品に関連する任意の特許出願を提出した最初の(I)、または(Ii)私たちの特許または特許出願に要求された任意の発明を発明することを決定することができない
•法律が保護を提供しても、私たちの所有権の範囲を強制して決定するために高価で時間のかかる訴訟が必要になる可能性があり、このような訴訟の結果は不確定になるだろう。さらに、私たちは競争相手に対して私たちの知的財産権を強制的に実行するいかなる行動も、彼らが私たちに反訴することを引き起こすかもしれない
•アメリカ政府と国際政府機関は巨大な圧力に直面する可能性があり、その制限事実が成功した疾病治療方法のアメリカ国内と海外での特許保護範囲を制限することを要求し、これは世界の衛生問題に関する公共政策の問題である
•米国裁判所が支持する特許法と比較して、米国以外の国の特許法は特許権者にそれほど有利ではない可能性があり、これにより外国競争者がそれと競争する製品又は候補製品を創造、開発及びマーケティングすることができる。
特許訴訟プロセスも高価で複雑で時間がかかり、私たちと私たちの許可者は、合理的なコストで、またはタイムリーに、または商業的利点を持つ可能性のあるすべての司法管轄区域を保護して、すべての必要または望ましい特許出願を提出して起訴することができないかもしれない。我々と我々の許可側も，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々(またはこのような許可側)の研究開発成果の特許可能性を識別できない可能性がある.もし私たちが開発したどんな独自製品や技術についても特許保護を獲得または維持することができなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは実質的な損害を受ける可能性がある。
さらに、私たちは、私たちの従業員、外部科学協力者、CRO、第三者メーカー、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者などと、私たちの研究開発成果を得る権利のある特許に関する当事者と秘密保持および秘密協定を締結したにもかかわらず、いずれもこのような合意に違反し、特許出願を提出する前にそのような成果を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらす可能性がある。
新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの知的財産権は、他の人が私たちの製品と似ているか同じ製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供してくれないかもしれない。
もし私たちが獲得した任意の特許保護の範囲が十分に広くない場合、あるいは私たちがいかなる特許保護を失った場合、競争相手が類似または同じ製品または候補製品を商業化する能力が悪影響を受けることを阻止する。
生物製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなっている。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.広さに関する一致した政策はない
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これまで、米国や多くの外国の司法管轄区域では、バイオテクノロジーと製薬特許が許可される権利主張が出現してきた。米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。いくつかの外国の法律は私たちの固有の権利に対する保護の程度がアメリカの法律よりも悪く、私たちはこれらの国で私たちの固有の権利を保護することが重要な問題に直面するかもしれない。私たちの未解決および将来の特許出願および私たちの許可側の特許出願は、私たちの製品または候補製品を保護する特許を発行すること、または他社が競合製品または候補製品を商業化することを効果的に阻止することにつながる可能性があります。
また，特許出願に要求されるカバー範囲は，特許発行前に大幅に縮小することができ，我々の範囲は特許発行後に再解釈することができる.私たちが現在または将来所有しているまたは許可中の特許出願が特許の形態で発表されても、それらは、私たちに任意の意味のある保護を提供することができ、競争相手または他の第三者が私たちと競争することを阻止することができる、または他の方法で任意の競争優位性を提供することができる形態で発表されることはない。私たちが所有しているまたは許可中の任意の特許は、第三者の挑戦または回避される可能性があり、または第三者の挑戦のために範囲を縮小したり、無効にしたりする可能性がある。したがって、私たちは私たちの製品や候補製品が効果的で強制的に実行可能な特許によって保護されるかどうか分からない。
我々の競争相手または他の第三者は、同様の技術または代替技術または製品を非侵害的に開発することによって、私たちの特許または私たちの許可者の特許を回避することができ、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、我々の特許またはわれわれライセンシーの特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。我々は、第三者が既存技術の発行前に米国特許商標局に提出すること、または反対、派生、撤回、再審査、許可後審査(“PGR”)および参加を受け入れる可能性がある各方面間審査(“知的財産権”)、又は他の同様の手続は、我々が所有する特許権に挑戦する。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、私たちの特許権の範囲を縮小したり、無効または実行できないようにしたり、その特許出願を発表できないリスクに直面させたり、第三者が私たちの製品または候補製品を商業化し、私たちと直接競争することを可能にして、私たちに支払うことなく、あるいは第三者の特許権を侵害することなく製品を製造または商業化することができなくなる可能性があります。さらに、私たちの特許または私たちのライセンシーの特許は、外国特許庁の反対のようなライセンスされた挑戦手続を受ける可能性があり、これは、私たちの発明優先権または私たちの特許および特許出願および我々ライセンシーの特許に関する他の特許的特徴に挑戦する。このような挑戦は、特許権の喪失、排他性の喪失、または特許主張の縮小、無効または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または私たちの製品または候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。最終的な結果が私たちに有利であっても、このような手続きは大量のコストを招く可能性があり、私たちの科学者と経営陣に多くの時間がかかる必要がある。さらに、我々の特許および特許出願または我々の許可側の特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、結果にかかわらず、会社が現在または将来の製品または候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止することができる。もし私たちのいかなる特許も、発表時に、私たちの候補製品をカバーすれば、無効または実行不可能とみなされる, 私たちの財政状況と経営結果は実質的で不利な影響を受けるだろう。私たちは私たちまたはいかなる第三者が起こしたいかなる訴訟でも勝利しないかもしれません。もし私たちが勝てば、得られた損害賠償または他の救済措置は商業的な意味がないかもしれません。
知的財産権は必ずしも私たちの競争優位に対するすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
•他の会社は、FYARROまたは任意の将来の候補製品と同様の製品を開発することができるかもしれないが、これらの製品は、私たちが所有または許可している特許請求の範囲内ではない
•私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者は、私たちが所有または許可した発行特許または特許出願によってカバーされた最初の発明をした最初の人ではないかもしれない
•私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者は、私たちのいくつかの発明をカバーする特許出願を最初に提出した人ではないかもしれない
•他の人は私たちの知的財産権を侵害することなく、類似または代替技術を開発したり、私たちの任意の技術を複製したりすることができる
•私たちが所有または許可している未解決の特許出願は、発行された特許を引き起こさない可能性がある
•競争相手の法的挑戦のため、私たちが所有または許可した発行された特許は、無効または強制執行不可能と認定される可能性がある
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•私たちの競争相手は特許権のない国で研究や開発活動を行い、これらの活動から学んだ情報を利用して競争力のある製品を開発し、私たちの主要な商業市場で販売するかもしれません
•私たちは他の特許を申請できる独自技術を開発しないかもしれない
•他人の特許は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない；
•いくつかの商業秘密またはノウハウを保護するために、私たちは特許を出願しないことを選択することができ、第三者はその後、これらの知的財産権をカバーする特許を提出する可能性がある。
これらの事件のいずれかが発生すれば、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を深刻に損なう可能性がある。
私たちのビジネスの成功は、第三者の特許や他の固有の権利を侵害することなく運営する私たちの能力に大きく依存する。第三者は私たちが彼らの専有権を侵害し、損害賠償責任を招いたり、私たちの開発と商業化努力を阻害したり延期したりする可能性があると主張している。
我々のビジネス成功は、第三者の特許、知的財産権、および独自の権利の侵害または流用を回避することにある程度依存する。しかし、私たちの研究、開発、および商業化活動は、第三者が所有または制御している特許または他の知的財産権を侵害または他の方法で侵害される可能性がある。他のエンティティは、私たちの製品の製造、使用、販売、提供、販売または輸入、または将来承認される可能性のある製品を製造、使用、販売、提供または輸入する能力を制限するか、または私たちの競争地位を損なう可能性がある特許または独自の権利を所有または取得することができる。アメリカ国内外で、生物製薬業界は特許と他の知的財産権に関連する訴訟を大量に持っており、特許侵害訴訟、異議、再審、知的財産権訴訟、アメリカ特許商標局および/または対応する外国特許庁に提起されたPGR訴訟を含む。我々が製品や候補製品を開発している分野には，多くの第三者米国や外国から発行された特許や未解決の特許出願が存在する.我々の製品または候補製品の使用または製造に関連する第三者特許または材料、配合、製造方法または治療方法の請求項に記載の特許出願が存在する可能性がある。
バイオ製薬業界の拡張や特許の発行に伴い、我々の製品又は候補製品が第三者特許権侵害のクレームを受けるリスクが増加する可能性がある。特許出願は一定期間秘密であるため、関連出願が公表される前に、我々の製品または任意の候補製品の商業化が第三者特許を侵害する可能性があることを知らない可能性があり、製品または技術に関連する特許出願を初めて提出した会社であることも確認できない。さらに、特許出願は、発行されるまでに数年かかる可能性があり、特許声明は、発行前に修正することができるので、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、私たちの製品または候補製品が発行された特許を侵害する可能性があるか、またはこれらの第三者が私たちの技術がこれらの特許を侵害していると主張する可能性がある。さらに、特許検索は、特許間の用語の違い、データベースの不完全さ、および特許請求の意味を評価することが困難であるため、我々の技術に関連する可能性のある第三者特許権を識別することは困難である。私たちが知っていない保証もありませんが、私たちの業務とは関係のない既存技術だと思いますが、それにもかかわらず、これらの技術は最終的には、私たちが将来承認される可能性のある製品を製造、使用、販売、提供、または輸入する能力を制限したり、私たちの競争的地位を損なう可能性があります。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。もし特許所有者が私たちの1つ以上の製品または候補製品がその所有者の特許権を侵害したと思っている場合、私たちが特許保護を受けても、特許所有者は私たちを起訴することができる。さらに何かがある, 私たちは非執行実体の特許侵害請求に直面するかもしれません。これらの実体は関連する薬品収入がないので、私たち自身の特許の組み合わせは彼らに抑止力がないかもしれません。第三者が主張するいかなる特許侵害請求も非常に時間がかかり、可能性がある
•費用の高い訴訟を引き起こし否定的な宣伝をもたらす可能性があります
•私たちの技術者と管理者の時間と注意力を移します
•開発が遅れています
•主張された特許が満期になるまで、または法廷で最終的に無効または侵害されるまで、私たちの任意の候補製品を商業化することを阻止する
•費用対効果に基づいて非侵害技術を開発することは不可能かもしれません
•私たちは第三者に重大な責任を負わせます
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•私たちに特許料またはライセンス契約を締結することが要求され、これらの協定は商業的に合理的な条項では得られないかもしれない、あるいは全く存在しない、あるいは非排他的である可能性があり、これは私たちの競争相手が同じ技術を獲得することをもたらす可能性がある。
本四半期報告の日まで、第三者が私たちに特許侵害請求をしたと主張していないにもかかわらず、他の人はFYARROまたは私たちの候補製品の上場を阻止する可能性のある独占権を持っている可能性がある。例えば、様々な特許庁は、当社の製品または候補製品に関連する訴訟モデルをカバーする特許を所有または取得することができる訴訟モデル特許を定期的に付与する。これらの訴訟モデルの特許は実行が困難である可能性があるが、第三者は私たちの製品または候補製品に対して特許侵害クレームを提起する可能性がある。特許に関連する任意の法的訴訟または知的財産権侵害に関する任意のクレームは、損害賠償を要求し、私たちの製品またはプロセスに関連する商業活動を禁止しようとすることに成功し、私たちに3倍の損害賠償および弁護士費を含む重大な損害賠償責任を負わせる可能性があり、もし私たちが故意に侵害したと判断された場合、私たちは私たちの製品または候補製品を製造またはマーケティングする許可証を取得することを要求する。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。私たちがこのような訴訟に勝つかどうかは予測できませんし、これらの特許に必要ないかなる許可が商業的に受け入れられる条項で提供されるかどうかも予測できません。また、たとえ私たちまたは私たちの現在または未来の戦略パートナーが許可を得ることができても、これらの権利は非排他的である可能性があり、これは私たちの競争相手に同じ知的財産権を獲得させる可能性がある。さらに、必要であれば、権利侵害を回避するために、私たちの製品または製品候補またはプロセスを再設計できるかどうかを決定することはできません。したがって司法や行政訴訟で下された不利な裁決は, 必要なライセンスを取得できなかったり、私たちの製品または候補製品の開発および商業化を阻止または遅延させる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、および経営業績を損なう可能性があります。さらに、知的財産権訴訟は、私たちの結果にかかわらず、否定的な宣伝を招く可能性があり、私たちの製品または製品候補および技術をマーケティングまたは他の方法で商業化することを禁止する可能性があります。
さらに、任意の訴訟の開始および継続によって生じる任意の不確実性は、追加資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼすか、または私たちの業務、運営結果、財務状況、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは将来買収とライセンス内で開発される可能性のある製品または候補製品の必要な権利を獲得または維持することに成功しないかもしれない。
私たちの開発計画は将来的に第三者が持つ独占権を使用する必要があるかもしれないので、私たちの業務の成長は、これらの第三者の独占権を取得、許可、または使用する能力にある程度依存するかもしれません。私たちは、当社の製品または将来開発可能な候補製品に必要と考えられる任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を第三者から得ることができないかもしれません。第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、一部のより成熟した企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとる可能性がある。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。また、協力手配の交渉、記録、実施、維持は複雑で時間がかかる。もし私たちがそのような計画を達成することを選択すれば、私たちが協力や他の代替計画を確立して実施する努力は成功しないかもしれない。私たちはまた私たちに有利な条項に従って第三者の知的財産権を許可したり、投資から適切な見返りを得ることを可能にしたり、全くできないかもしれない。私たちが関心のある知的財産権の許可を得ることができても、私たちは独占的な権利を得ることができない可能性があり、この場合、他の人たちは同じ権利を使用して私たちと競争するかもしれない。もし私たちが必要な第三者知的財産権を獲得したり、既存の知的財産権を維持することができなければ、私たちは, 私たちは関連計画や候補製品の開発を放棄しなければならないかもしれませんが、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、私たちの特許または知的財産権、または私たちの許可者の特許または知的財産権を保護または強制するために、訴訟または他の訴訟に巻き込まれる可能性があり、これは高価で、時間がかかり、成功しない可能性がある。さらに、法廷で疑問視された場合、私たちが発行した特許または私たちの許可者の特許は無効または実行不可能と認定される可能性がある。
競争相手と他の第三者は私たちの特許と他の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害する可能性がある。権利侵害や不正使用を防ぐために、費用がかかり、時間がかかる可能性があり、私たちの経営陣とキーパーソンが私たちの業務運営への注意を移している可能性があります。さらに、特許侵害訴訟では、裁判所は、私たちが所有しているまたは許可中の特許が無効であること、強制執行できないこと、および/または侵害されていないと判断することができる。もし私たちまたは未来の任意の潜在的協力者が第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの製品または候補製品に対する特許を強制的に執行する場合、被告は私たちの特許または私たちの許可者の特許の全部または一部が無効であり、および/または強制的に実行できないことを反訴することができる。はい
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米国の特許訴訟では，被告が無効および/または実行不可能と主張する反訴はありふれている。有効性を疑問視する理由には、新規性の欠如、明らかな書面記述、実施できない、または明らかなタイプの二重特許を含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たすことができなかったと言われている。主張を実行できない理由は、特許訴訟に関連する人が米国特許商標局に関連情報を隠蔽するか、または特許出願訴訟中に誤った陳述をした疑いを含む可能性がある。
第三者は、訴訟の範囲外であっても、米国特許商標局または海外特許庁に類似した無効クレームを提出することができる。このようなメカニズムは、再審、PGR、知的財産権、派生手続き、および外国司法管轄区域の同等の手続き(例えば、反対手続き)を含む。このような訴訟は、これらの特許が私たちの技術またはプラットフォーム、製品、または私たちが開発する可能性のある任意の候補製品をカバーしないように、私たちの特許がキャンセルされ、キャンセルされ、または修正されるかもしれない。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題については、私たちは無効な以前の技術がないとは確信できないが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし第三者が無効または強制不可能な法的主張に勝った場合、私たちは少なくとも部分的、さらにはすべて、私たちの技術またはプラットフォーム、製品、または私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすだろう。
法律が無効および/または強制執行できないと断言した結果は予測できず、従来技術は私たちの特許または私たちの許可者の特許を無効にする可能性がある。私たちの特許および特許出願、または私たちの許可者の特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する以前の技術が発見されたことを保証することはできない。我々が知っていることがない保証もないが，我々の特許や特許出願が人間であるかもしれない特許や特許出願におけるクレームの有効性や実行可能な既存技術に影響を与えないと考えられるにもかかわらず，最終的にはクレームの有効性や実行可能性に影響を与える可能性がある.
被告が無効および/または強制執行できない法的主張に勝利した場合、私たちは、製品または候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失う可能性がある。さらに、我々の特許および特許出願または我々の許可側の特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が現在または将来の製品または候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止する可能性がある。このような特許保護の喪失は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
解決策が私たちに有利であっても、私たちの知的財産権に関する訴訟や他の法的手続きは、私たちに巨額の費用を発生させ、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や訴訟手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源を持っているので、私たちよりもこのような訴訟や訴訟の費用を効率的に負担するかもしれない。特許訴訟や他の訴訟の開始と継続による不確実性は、市場での私たちの競争能力を損なう可能性がある。
さらに、知的財産権訴訟または私たちの知的財産権に関連する他の法的手続きが大量の開示を必要とするため、私たちのいくつかの機密情報は、そのような訴訟または他の手続きで開示によって漏洩される可能性がある。
しかも、特許の発行は私たちに特許発明を実践する権利を与えない。第三者は私たち自身の特許製品の販売を阻止し、私たち自身の特許技術を実践する特許を持っているかもしれない。
知的財産権訴訟は不利な宣伝を招き、私たちの名声を損ない、私たちの普通株の市場価格を下落させる可能性がある。
任意の知的財産権訴訟過程において、訴訟開始に関する公告及び公聴会の結果、動議の裁決及び他の仮手続又は訴訟の発展がある可能性がある。証券アナリストや投資家がこれらの公告が否定的だと考える場合、私たちの製品または候補製品、計画または知的財産権の知覚価値は低下する可能性がある。したがって、私たちの普通株の市場価格は下がるかもしれない。このような声明はまた私たちの名声や私たちの未来の製品の市場を損なう可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
発明の優先度を決定するためには、派生プログラムが必要である可能性があり、不利な結果は、関連技術の使用を停止すること、または勝利者から権利許可を得ようと試みることを要求することができる。
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第三者によって開始されるか、または我々によって提起されるか、または米国特許商標局によって発表される派生プログラムは、我々の特許または特許出願または我々の許可者の発明に関連する発明の優先度を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は私たちに関連技術の使用を中止することを要求するか、または勝利の方向から私たちが権利を許可しようとすることを要求するかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。派生訴訟の弁護は失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。さらに、このような訴訟に関連する不確実性は、私たちの臨床試験を継続するために資金を調達し、私たちの研究計画を継続し、第三者から必要な技術的許可を得たり、パートナー関係を開発または製造する能力に大きな悪影響を及ぼす可能性があり、これらの資金は、私たちの製品や候補製品を市場に出すのを助けるだろう。
特許改革立法は、私たちの特許出願または私たちの許可者の特許出願をめぐる起訴、および私たちが発行した特許または私たちの許可者の特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。
2011年9月16日、“ライシー·スミス米国発明法”(略称“ライシー·スミス法案”)が法律に署名された。“ライシー·スミス法案”は米国特許法を多くの重大な改正を行った。このような条項は特許出願起訴方式に影響を与える条項を含み、特許訴訟に影響を及ぼす可能性もある。特に、“ライシー·スミス法案”によれば、米国は2013年3月に“最初に特許出願を提出した発明者”制度に移行し、この制度の下で、他の特許性要件を満たすと仮定して、最初に特許出願を提出した発明者は、要求された発明が第三者が最初に発明したものであるか否かにかかわらず、特許を取得する権利がある。したがって、2013年3月以降であるが、我々が以前に米国特許商標局に特許出願を提出した第三者は、たとえ第三者が発明を行う前に本発明を作成したとしても、我々の発明をカバーする特許を付与することができる。これは私たちが発明から特許出願までの提出時間を認識することを要求するだろう。さらに、有効かつ強制的に実行可能な特許を取得して維持する能力は、我々の技術と従来技術との差が、我々の技術が従来技術よりも特許を取得することを可能にするか否かに依存する。米国およびほとんどの他の国/地域の特許出願は、提出後または発行前の一定期間秘密であるため、(1)私たちの製品または候補製品に関連する任意の特許出願または(2)発明特許または特許出願に要求される任意の発明を提出する最初の者であるかどうかは、我々または我々の許可者が最初であることを確認しない可能性がある。
ライシー·スミス法案には、特許出願の起訴方法に影響を与え、特許訴訟に影響を与える可能性もあるいくつかの重大な変化も含まれている。これらの措置は、特許訴訟中に米国特許商標局が以前の技術を第3の方向に提出することを可能にすることと、PGR、IPRおよび派生プログラムを含む米国特許商標局によって管理された許可後訴訟手続き(PGR、IPRおよび派生プログラムを含む)が特許有効性を攻撃する追加の手続きとを含む。このような提出または手続きにおける不利な裁決は、私たちの特許権の範囲を縮小したり、実行可能にしたり、無効にしたりして、私たちの競争的地位に悪影響を及ぼす可能性があります。
USPTO手続きの証拠基準は、米国連邦裁判所が特許請求の無効を宣言するために必要な証拠基準よりも低いため、第三者は、USPTO手続において、USPTOが権利請求を無効にするのに十分な証拠を提供する可能性があり、同じ証拠が最初に地域裁判所訴訟で提出された場合には、権利請求を無効にするのに十分ではない。したがって，第三者は米国特許商標局の手続きを用いて我々の特許主張の無効を宣言しようとする可能性があり，第三者が地域裁判所訴訟で最初に被告として疑問を提起すれば，我々の特許主張は無効ではない.したがって、“ライシー·スミス法案”およびその実施は、私たちを起訴する特許出願または私たちライセンシーをめぐる特許出願および私たちが発行した特許または我々ライセンシーの特許を実行または保護する不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
米国特許法または他の国の法律の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、私たちの製品または候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他の製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存する。製薬産業で特許を取得して実施することは高度な技術と法律の複雑さと関連がある。そのため、薬品特許の獲得と実施は高価で時間がかかり、内在的な不確定性がある。米国及び他の国の特許法又は特許法解釈の変化は、我々の知的財産権の価値を低下させる可能性があり、特許出願をめぐる起訴及び特許出願の実行又は保護の不確実性及びコストを増加させる可能性がある。私たちは、私たちの特許または第三者特許で許容または実行される可能性のある特許請求の範囲の広さを予測することができない。しかも、国会や他の外国立法機関は私たちに不利な特許改革立法を通過するかもしれない。
例えば、米国最高裁判所は近年、いくつかの特許事件に対して裁決を下しているか、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小しているか、場合によっては特許権者の権利を弱体化させている。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、米国連邦裁判所、米国特許商標局又は外国司法管区類似機関の決定によると、法律及び
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特許を管理する法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、これは、私たちが新しい特許を取得したり、既存の特許を強制的に実行したり、私たちが将来獲得または許可する可能性のある特許を強制する能力を弱めるだろう。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
私たちはまた、私たちの元従業員または私たちのライセンシーまたは他の第三者が私たちの特許または他の知的財産権の所有権を持つことを要求されるかもしれない。秘密保持と知的財産権譲渡協定は遵守されない可能性があり、知的財産権を効果的に譲渡してくれない可能性もある。これらの合意の下での知的財産権譲渡は、知的財産権が発生した後に自動的に行われない可能性があり、または譲渡協定が違反される可能性があり、第三者にクレームを請求することを余儀なくされたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権であると考えられることを決定するために、彼らが提起する可能性のあるクレームに対抗することができます。訴訟は、これらと他の挑戦在庫または所有権のクレームに対抗するために必要かもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、お金の損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
特許条項は製品または候補製品における私たちの競争地位を保護するのに十分ではないかもしれません。私たちは未来に十分な時間でこれらの製品を開発するかもしれません。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われれば、特許の自然失効時間は、通常、その最初の米国非臨時発効申請日から20年である。様々な延期があるかもしれないが、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちの製品や将来開発可能な候補製品をカバーする特許を取得しても、特許の有効期限が満了すると、競争製品からの競争を受け入れることができます。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他の人が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供していないかもしれない。
もし私たちが将来開発する可能性のある製品や候補製品の特許期間が延長されなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。
2022年1月、私たちはFYARROの承認に基づいて特許期限延長申請を提出した。将来開発される可能性のある候補製品に対するFDAの規制承認の時間、期限、詳細によると、私たちの1つ以上の米国特許または私たちの許可側の特許は、ハッジ·ワックスマン修正案に従って限られた特許期間を回復する資格がある可能性もある。ハッジ·ワックスマン改正案は、製品開発およびFDA規制審査中に失われた特許期間の補償として、特許回復期間を最長5年とすることを許可している。各FDAが承認した製品は、FDA規制審査中に失われた特許期間の補償として最大1つの特許を延長することができる。特許期間の延長は、製品承認日から計14年の期間を超えてはならず、当該承認された薬品、その使用方法又はその製造方法に関連する請求項のみが延長することができる。私たちの候補製品が規制部門の承認を得られれば、特定の国/地域でも特許期間を延長することができる。しかし，適用の最終期限内に出願を提出できなかったこと，関連特許の満了前に出願を提出できなかったことや適用の要求を満たしていなかったことなどにより延期が得られなかった可能性がある.さらに、適用される期間または提供される特許保護範囲は、私たちが要求または要求したものよりも短い可能性がある。もし私たちが特許期間の延長や回復を得ることができない場合、あるいはそのような延長の期限が私たちが要求したり要求したりするよりも短い場合、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を受けるかもしれません。私たちの収入は減少し、大きな損失をもたらす可能性があります。またこのような状況が発生したら, 私たちの競争相手は私たちの臨床と臨床前データを参考にして、私たちの開発と試験への投資を利用して、他の場合よりも早く彼らの製品を発売するかもしれない。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
私たちが米国で所有し、共同所有することは、少なくとも11件の発行された特許および米国および他の国/地域で審査される特許出願を得ることができるかもしれないが、世界のすべての国および司法管轄区で私たちの製品または候補製品の特許出願、起訴、弁護の費用は目を引くほど高く、米国以外のいくつかの国/地域の知的財産権には米国の知的財産権が広くない可能性があり、権利は米国で獲得されたと仮定する。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。また、個別外国司法管轄区域で特許保護を求める法定締め切りは、私たちの各特許出願の優先日に基づいており、外国特許出願を速やかに提出しない可能性がある。
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競争相手は、私たちが特許保護を求めていないか、または獲得していない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちの製品または候補製品と競争する可能性があり、私たちの特許、ライセンシーの特許、または他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれない。特定の管轄区域で出願して発行された特許を取得しても、私たちの特許主張や他の知的財産権は、第三者の競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではない可能性があります。
ある外国司法管轄区では、多くの会社が知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。多くの国の法制度は特許や他の知的財産権保護の強制執行を支持しておらず、これは私たちの特許が人かもしれない特許を侵害したり、私たちの独占権を侵害する方法で競争製品をマーケティングすることを阻止することを困難にするかもしれない。外国の管轄地域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟は、大きなコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことは、私たちの特許または私たちのライセンシーの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願または私たちのライセンシーの特許出願は発行できないリスクに直面し、第三者が私たちにクレームを請求する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は、政府機関や政府請負業者を含む第三者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちが第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を与えることを余儀なくされた場合、私たちの競争地位は損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの特許保護の獲得と維持は、法規および政府特許機関によって提出された様々な手続き、文書、費用支払い、および他の要求に依存しており、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
我々の特許および/またはアプリケーションおよび我々のライセンシーの特許および/または将来所有または許可される可能性のある任意の特許の有効期間内に、定期保守費、更新費用、年金費用および様々な他の政府費用は、我々の特許および/またはアプリケーション、ならびに私たちが所有または許可する可能性のある任意の特許権の有効期間内の異なる時間にUSPTOおよび各外国特許庁に支払われる。私たちは私たちにこれらの費用を支払うことを想起させるシステムがあり、場合によっては、私たちは私たちの許可側パートナーに依存して期限が切れた時にこれらの費用を支払う。さらに、米国特許商標局および複数の外国特許庁は、特許出願中および我々が所有する特許および出願の有効期間内に、いくつかのプログラム、文書、費用支払いおよび他の同様の条項を遵守することを要求する。私たちは名声の良い法律事務所や他の専門家を招いて私たちの遵守を助け、多くの場合、不注意は滞納金を支払うことによって、あるいは特定の管轄区域に適用される規則に従って他の方法で是正することができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連する管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。このような事件が発生した場合、競争相手または他の第三者は、他の場合よりも早く市場に参入する可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
私たちは登録または未登録の商標または商号を使用して、私たち自身と私たちの製品をブランドしてマーケティングするつもりです。私たちの商標または商号は、挑戦、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害していると判断される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれません。私たちは私たちが関心のある市場の潜在的なパートナーや顧客の中で知名度を確立するために必要です。時々、競争相手は私たちと似たような商品名や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の登録または未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提出することができる。長期的には、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。商標、商業秘密、ドメイン名、著作権または他の知的財産権に関連する専有権を実行または保護する努力は無効である可能性があり、大量のコストおよび資源移転を招き、私たちの財務状況または運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
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私たちはまたビジネス秘密に依存して私たちの業務を特許保護から保護したり特許保護に適していないと考えています。さらに、私たちは、非特許技術的ノウハウ、技術、および他の独自の情報を含む、私たちのビジネス秘密を保護することによって、私たちの競争地位を維持します。しかし、商業秘密は保護することが難しい。例えば、私たちは、第三者許可者、協力者、コンサルタント、請負業者、または他のコンサルタントと私たちのビジネス秘密を共有することを要求されるかもしれませんが、これらの第三者が使用するビジネス秘密の保護制御は限られています。第三者との秘密協定の締結を含む、ビジネス秘密および非特許ノウハウを保護するための措置を取っていますがa従業員、コンサルタント、コンサルタントと締結された秘密情報および発明協定によると、このようなすべての合意が正式に署名されたか、または任意の場合に取得された保証はなく、これらの当事者のいずれかが合意に違反する可能性があり、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を意図的または意図的に漏らしてしまう可能性があり、私たちはこのような違反について十分な救済措置を得ることができないかもしれない。さらに、これらの合意は、通常、私たちの協力者、コンサルタント、従業員、およびコンサルタントが、私たちのビジネス秘密に関連する可能性のあるデータを発行する能力を制限します。私たちの学術協力者は、通常、事前に通知され、指定された期間の発行を延期して、私たちの協力による知的財産権を確保するためにデータを発表する権利があります。他の場合、出版権は私たちが独占的に統制しているが、場合によっては、私たちは他の当事者たちとこれらの権利を共有するかもしれない。一方の商業秘密を不正に取得、開示、使用または流用する主張を強制することは困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。
さらに、第三者は、この情報を取得する可能性があり、またはこの情報または同様の情報を独立して取得する可能性があり、私たちは、彼らが技術または情報を使用して私たちと競合することを阻止する権利がない。さらに、知的財産権訴訟または他の訴訟手続きが大量の開示を必要とするため、私たちのいくつかの機密情報は、このような訴訟または訴訟手続きにおいて開示によって漏洩される可能性がある。このような事件が発生した場合、または私たちが私たちの商業秘密または機密または独自の情報の保護を失った場合、これらの情報の価値は大幅に低下する可能性があり、市場、業務、財務状況、運営結果、および見通しにおける私たちの競争地位は重大な悪影響を受ける可能性がある。もし私たちが特許発表前に特許保護を申請しない場合、または私たちの独自技術および他の機密情報を他の方法で秘密にすることができない場合、私たちが特許保護または私たちの商業秘密情報を保護する能力が脅かされる可能性がある。
私たちは、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、またはコンサルタントが、いわゆる機密情報または商業秘密を誤って使用または開示したと非難されるかもしれない。
我々は、外部科学協力者、CRO、サードパーティ製造業者、コンサルタント、コンサルタント、潜在的パートナー、および他の第三者のような第三者の独自の地位を保護するために、将来的にセキュリティおよびセキュリティ協定を締結する予定である。第三者が私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、またはコンサルタントが無意識にまたは他の方法で合意に違反し、第三者の独自の商業秘密または他の情報を使用または漏洩したと主張した場合、私たちは訴訟を受ける可能性がある。このような問題の弁護は、その是非曲直にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務から従業員資源を大量に移転する可能性がある。私たちは私たちがこのようなどんな行動でも勝つかどうか予測できない。さらに、知的財産権訴訟は、その結果にかかわらず、負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの製品または製品候補および技術をマーケティングまたは他の方法で商業化することを禁止する可能性があります。このようなクレームに抗弁しなければ、重大な金銭的損失責任を負わせたり、開発や商業化努力を阻害したり、延期したりする可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは競争相手から従業員を誤って雇用したか、または私たちまたは私たちの従業員が彼らの前の雇用主の機密情報や商業秘密を間違って使用または開示したという非難を受けるかもしれない。
製薬業界では、私たちの従業員のほかに、製品や候補製品の開発を手伝ってくれるコンサルタントを雇っていますが、製薬業界ではよく見られます。これらのコンサルタントの多くは、私たちの多くの従業員と、以前に他の製薬会社に雇われていたか、または以前に他の製薬会社または私たちの潜在的な競争相手にコンサルティングサービスを提供していた可能性があり、または現在、これらの会社にコンサルティングサービスを提供している可能性がある。私たちは、私たち、私たちの従業員またはコンサルタントが無意識に、またはその前の雇用主またはその前の顧客または現在の顧客の商業秘密または他の固有の情報を使用または漏洩したという疑惑の影響を受けるかもしれない。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちがこれらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、私たちの管理チームや他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちが将来開発する可能性のある技術、製品、候補製品の権利は、他の人が私たちに付与するライセンスの条項と条件によってある程度制限される可能性があります。
私たちは第三者と許可協定を締結して、将来私たちは他の人と追加の許可協定を締結して、私たちの研究を推進したり、私たちの製品や候補製品の商業化を許可したりすることができます
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未来に発展する。これらの許可および他の許可は、すべての関連する使用分野および将来的に私たちの技術および製品の開発、またはそれを商業化するすべての地域でそのような知的財産権および技術を使用することを望む独占的な権利を提供しない可能性がある。
さらに、このようなライセンス契約の条項によれば、私たちは、第三者から許可された技術をカバーする特許および特許出願の準備、提出、起訴、維持、強制執行および弁護を制御する権利がないかもしれない。この場合、私たちはこれらの特許および特許出願が私たちの業務の最適な利益に合った方法で準備、提出、起訴、維持、実行、および弁護されるかどうかを決定することができない。もし私たちの許可者がこれらの特許を起訴、維持、強制執行および保護できなかった場合、またはこれらの特許または特許出願の権利を失った場合、私たちが許可を得た権利は減少または廃止される可能性があり、私たちは、そのような許可権利に制約された任意の製品の権利を開発および商業化することは不利な影響を受ける可能性がある。
私たちのライセンス者は第三者コンサルタントや協力者または第三者からの資金に依存する可能性がありますので、私たちのライセンス者は私たちが許可を得た特許の唯一および独占所有者ではありません。他の第三者が私たちが許可した特許の所有権を持っている場合、彼らはこれらの特許を私たちの競争相手にライセンスすることができ、私たちの競争相手はそれと競争する製品と技術を販売することができるかもしれない。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは合理的な費用や合理的な条項で追加的なライセンスを得ることができないかもしれない。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.この場合、私たちは、私たちの技術、製品、候補製品、またはそれらを製造する方法を再設計するために、または代替技術を開発または許可するために、多くの時間および資源を必要とすることができ、これらすべては、技術的または商業的に不可能である可能性がある。もし私たちがそれができなければ、影響を受けた製品や候補製品を開発したり商業化することができないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。私たちは第三者特許が存在しないことを保証することはできません。これらの特許は、私たちの現在の技術、製造方法、製品または未来の方法または候補製品に対して強制的に実行される可能性があり、それによって、私たちの製造、販売または未来の販売を禁止すること、または私たちの将来の販売について、私たちの側は第三者に印税および/または他の形態の賠償を支払う義務があるかもしれません。
もし私たちが第三者に知的財産権を許可する合意の義務を履行できなかった場合、あるいは私たちとライセンス者との業務関係が妨害された場合、私たちは私たちの業務に非常に重要な許可権を失う可能性があります。
ライセンス契約によると、私たちとライセンシーとの間で知的財産権紛争が発生する可能性があります
•ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題；
•私たちの技術とプロセスが、ライセンス契約に拘束されていないライセンス側の知的財産権をどの程度侵害しているかどうか
•私たちは特許と他の権利を第三者の権利に再許可する；
•私たちのライセンス契約の下での義務と、どのような活動がこれらの職務義務を満たしていますか
•私たちはライセンスの権利を譲渡または譲渡します
•私たちおよび当社のライセンシーおよびパートナーが知的財産権を共同で創造または使用することによって生成された発明およびノウハウの発明および所有権；
•特許技術発明の優先権。
また，知的財産権や技術を第三者に許可するプロトコルは複雑であり，このようなプロトコルのいくつかは様々な解釈の影響を受ける可能性がある.可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また、我々が許可している知的財産権をめぐる紛争が、商業的に許容可能な条項で現在の許可スケジュールの能力を維持していることを阻害または損害する場合、影響を受けた製品や候補製品の開発および商業化に成功することができない可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが最善を尽くしたにもかかわらず、私たちの許可側は、許可協定に深刻に違反していると結論するかもしれませんので、許可協定を終了し、これらの許可協定がカバーする製品や技術を開発し、商業化することができません。これらの許可内で終了された場合、または基礎特許が予想される排他性を提供できなかった場合、競争相手は、規制部門の承認を求め、私たちと同じ製品を販売する権利がある。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
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私たちが将来開発する可能性のある製品と候補製品の特許保護と特許起訴は第三者に依存するかもしれない。
私たちは通常、私たちの製品または候補製品に関連する特許の起訴、維持、および実行を制御する権利を得ることを求めているが、時々特許の出願および起訴活動は、私たちのライセンス契約に従って私たちに許可された人たちを含む私たちのライセンシーまたはパートナーによって制御される可能性がある。もし私たちのいかなる許可者やパートナーが私たちの業務の最適な利益に合った方法でこのような特許および特許出願を起訴、維持、実行できなかった場合、私たちの製品または私たちが将来開発する可能性のある候補製品をカバーするすべての適用費用を支払うことを含む場合、私たちはこれらの権利に対する私たちの知的財産権や私たちの排他性を失う可能性があり、私たちの製品またはそれらの候補製品を開発して商業化する能力は悪影響を受ける可能性があり、私たちは競争相手が競争製品を製造、使用、販売することを阻止できないかもしれない。私たちは他の会社や機関と研究や開発で協力しています。また、私たちは多くの第三者に依存して私たちの技術を開発するための材料を提供してくれた。もし私たちが任意の第三者協力者の材料を使用して生成された任意の発明の十分な所有権、許可および/または商業権利について交渉することができない場合、または協力者の材料または協力者の研究で開発されたデータを使用することによって生じる知的財産権紛争が生じる場合、これらの発明または開発された市場潜在力を利用する能力は制限または完全に排除される可能性がある。さらに、私たちが第三者に付与された、または第三者からの特許および特許出願に対する特許起訴を制御する権利があっても、私たちは、許可者の行動または不作為によって悪影響または損害を受ける可能性がある, 私たちの許可者と彼らの弁護士は私たちが特許起訴を引き継ぐ日前に起きた。
政府援助プロジェクトによって発見された知的財産権は、“パレード”の権利、いくつかの報告要件、および米国会社の選好のような連邦法規によって制限される可能性がある。これらの規定を遵守することは、私たちの独占権を制限し、非アメリカメーカーと契約を締結する能力を制限するかもしれない。
我々が許可を得た特許出願は，米国国家衛生研究所またはFDA孤児製品開発事務所や陸軍医学研究開発司令部から付与された米国政府資金を用いて支援される可能性がある。我々は現在、米国政府資金を使用することによって生成された発行済み特許や未解決特許出願を有していないが、米国政府資金の使用や付与によって生じることができるかもしれない知的財産権を許可しているか、または将来的に獲得することが可能である。1980年の“ベハ·ドール法案”によると、米国政府は政府が援助して開発した発明に対して何らかの権利を持っている。米国政府のこれらの権利には、いかなる政府の目的のために発明を使用するかの非排他性、譲渡不可能、撤回不可能な世界的許可が含まれている。さらに、いくつかの限られた場合、米国政府は、(1)発明を商業化するのに十分なステップが取られていない、(2)政府は、公衆衛生または安全需要を満たすために行動しなければならない、または(3)政府は、公共使用に対する連邦法規の要求を満たすように行動しなければならない、上述した任意の発明の独占的、部分的、または非独占的許可を第三者に付与することを要求する権利がある。授与者が政府に当該発明を開示できなかった場合、または所定の期限内に知的財産権登録申請を提出できなかった場合、米国政府もこれらの発明の所有権を取得する権利がある。政府援助の計画の下で生成された知的財産権もいくつかの報告要求によって制約されており、この要求を守るには大量の資源が必要かもしれない。また、, 米国政府は、上記のいずれかの発明を含む製品または上記のいずれかの発明を用いて製造された製品は、基本的に米国で製造されなければならないことを要求している。知的財産権所有者または譲受人が、米国で大量生産される可能性のある潜在的なライセンスを同様の条件で発行すること、またはこの場合、国内製造が商業的に不可能であることを証明することができる場合、資金を提供する連邦機関は、米国産業のこのような偏愛を放棄することができる。このような米国工業への偏愛は、このような知的財産権がカバーする製品について非米国製品メーカーと契約する能力を制限するかもしれない。
私たちの第三者への依存に関するリスクは
我々は，合格した第三者とFYARROを商業化するための契約を締結し，より多くの臨床試験を行うために継続する予定である。このような第三者(その中のいくつかは独占ソース供給者)への依存は、需要または他の側面を満たすのに十分な品質および数量のFYARROを持っていないか、または許容可能なコストでこれらの数のリスクを満たすことができず、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止または損害する可能性がある。
私たちは現在、FYARRO供給を製造するためのインフラや内部能力、あるいは将来の開発と商業化のための候補製品を得る計画もない。我々は依存し，第三者メーカーによるFYARROの生産とわれわれの組織メンバーの指導の下で臨床前研究や臨床試験のための候補製品の生産に依存し続けることが予想される。FYARROの場合私たちは単一の第三者に依存しています
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メーカーFresenius Kabi，LLC(“Fresenius Kabi”)は，現在のところメーカーに代わることはない。2022年1月13日、Fresenius Kabiと臨床·商業製品の交渉調達注文条項と条件(“Fresenius合意”)を締結し、この協定によると、Fresenius Kabiは静脈用FYARROを生産してくれ、購入注文方式でFresenius KabiからFYARROを完成薬として購入する。フェゼンユス協定の有効期限は2022年12月22日(または双方の書面で合意された遅い日)までであり、臨床または商業目的のためにFYARROを購入し、米国およびカナダで使用することができる。FYARROの価格は固定され、フィゼンユス·カービーが特定の場合に定価を向上させる能力に依存する。私たちはまたいくつかの最低数量のFYARROを購入する義務があり、このような最低数量を購入できなければ、私たちはFresenius Kabiに追加料金を支払うつもりだ。他にもFYARROを生産するための重要な原材料、例えば薬物シロリムスとヒトアルブミンがあり、これらは薬物製品の重要な成分である。もし私たちが別の第三者メーカーを雇う場合、新しい第三者メーカーが品質基準とすべての適用法規に適合する施設と手続きを持っているかどうかを確認するように要求される。例えば、接続研究によって、任意の新しい製造プロセスがFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある他の任意の候補製品を生産することを検証する必要があります, FDAまたは他の規制機関に以前に提出された仕様による。もし私たちがFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の意外な供給損失に遭遇した場合、製造、供給または保存の問題、または他の理由でも、末期悪性PECOMAへのFYARROの商業化中に遅延、中断、一時停止または終了に遭遇するか、または他の適応または将来開発される可能性のある任意の他の候補製品の任意の未解決または進行中のFYARROの臨床試験を再起動または反復する必要があるかもしれない。また，FYARROの需要についていけなければ，我々の収入が影響を受ける可能性があり，市場のFYARROに対する受容度は悪影響を受ける可能性がある。
私たちは第三者製造業者と必要な合意を維持または確立することができないかもしれないし、受け入れ可能な条項でそうすることができないかもしれない。また，メーカーを決定して商業化生産資格を取得する上でのどの遅延もFYARROの潜在的な商業化を遅らせる可能性があり，計画した臨床試験を完成させるのに十分な製品がなければ，このような試験を遅らせる可能性がある。たとえ第三者製造業者と合意できても、第三者メーカーに依存することは、追加的なリスクをもたらす
•第三者が私たちのスケジュールと仕様に基づいてFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品を製造できなかった場合、または全くありませんでした。もし私たちの第三者請負業者が私たちの候補製品よりも他の製品の供給を優先し、最近の新冠肺炎疫病の制限を受けた場合、あるいは私たちと彼らとの間で合意された条項に従って満足できるように履行されなかった場合、
•私たちの第三者請負業者は、私たちにとって費用が高いか不便なときに合意または合意を終了または更新しない
•第三者請負業者は私たちと彼らとの合意に違反します
•第3者請負者は、厳格に実行されたcGMPに従って薬品供給を製造することを含む、適用される規制要件を遵守できなかった
•第三者請負業者は、私たちの仕様に基づいてFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品を製造することができませんでした
•臨床用品に間違ったラベルを貼ることは、供給された用量ミスまたは活性薬剤またはプラセボの正確な識別が得られない可能性がある
•臨床用品は時間通りに臨床現場に送ることができず、臨床試験の中断を招き、或いは薬品供給が適時に商業サプライヤーに配布されず、販売損失を引き起こした
•私たちのビジネス秘密とノウハウを含む私たちの固有情報を盗用する。
我々は，契約製造パートナーの製造過程のすべての側面を完全に制御することはできず，これらの契約製造パートナーが活性医薬成分(“原料薬”)の生産や完成品の面でcGMP規定を遵守することに依存している。これまでに，FYARROの前臨床試験と臨床試験を支援するために，第三者メーカーから薬物物質や薬物製品を獲得してきた。私たちはFYARROのためにフィゼンユス協定を採択することを含めて私たちのサプライチェーンを開発している。FYARROを商業化し、FYARROにより多くの適応を提供すること、または将来開発することによって開発される可能性のある任意の他の候補製品を提供することに伴い、FYARROおよび将来開発可能な各候補製品に余分な原料薬および医薬製品を提供し、任意の潜在的な供給中断を防止することを考慮する。しかし、私たちはこのようなフレームワーク協定を実行したり、潜在的な供給中断を防ぐことに成功しないかもしれない。
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第三者メーカーは、cGMP法規や米国以外の類似した法規要件を遵守できない可能性がある。もし私たちのCMOが私たちの規範とFDA、EMAまたは他の機関の厳格な規制要求に適合する材料を成功裏に製造できなければ、彼らは承認前の検査を通過することができず、その製造施設の監督許可を確保および/または維持することができないだろう。しかも、私たちのCMOが十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを制御することはできません。また、私たちの多くのCMOは他の会社と協力して、これらの会社に材料または製品を供給および/または製造し、これにより、私たちのメーカーはこのような材料や製品を生産する際に規制リスクに直面する。そのため、これらの材料や製品を生産する規制要求を満たしていないことは、我々のCMOS施設の規制許可に影響を与える可能性がある。FDA、EMA、または同様の外国規制機関が、FYARROまたは将来開発可能な任意の他の候補製品を生産するためにこれらの施設を承認しない場合、または将来このような承認を撤回する場合、代替製造施設を探す必要があり、これらの新しい施設は、生産開始前にFDA、EMAまたは同様の規制機関の検査および承認を受ける必要があり、これは、末期悪性PEComaの商業化および開発、規制承認またはマーケティングFYARROの将来開発可能な他の適応または任意の他の候補製品のためにFYARROを使用する能力に顕著な影響を与えるであろう。私たちのCMOへの依存はまた彼らやその施設を使用する権利のある第三者に直面する可能性があります, 私たちの商業秘密や他の固有の情報を取得して盗用する権利があるだろう。私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用された法規に従わないことは、罰金、禁止、民事処罰、遅延、承認の一時停止または撤回、許可証の取り消し、候補製品または薬物の差し押さえまたはリコール、運営制限、および刑事起訴を引き起こす可能性があり、いずれもFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品または薬物の供給に重大かつ悪影響を与え、私たちの業務および運営結果を損なう可能性がある。
また、製薬製品の製造は複雑であり、先進的な製造技術やプロセス制御の開発を含む大量の専門知識と資本投資が必要である。薬品メーカーは生産中に困難に直面することが多く、特に初期生産の拡大と検証と汚染がないことを検証する。これらの問題は生産コストと生産量の困難、品質管理、製品の安定性、品質保証テスト、オペレータミス、合格者不足、及び厳格に実行されている連邦、州と外国法規を遵守することを含む。また，我々のFYARRO供給や我々の第三者製造施設で汚染物質が発見された場合，これらの製造施設は汚染を調査·修復するために長い時間を要する可能性がある。未来には私たちの候補製品の製造に関連した任意の安定性や他の問題が発生するかもしれない。また，候補製品の開発が臨床前研究から後期臨床試験の承認と商業化に伴い，製造方法など開発計画の様々な面で，プロセスや結果の最適化に努める過程で変更されることが一般的である。このような変化はこれらの予想される目標を達成できない可能性があり、これらのいかなる変化もFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の表現を異なり、商業化または計画における臨床試験または他の将来の臨床試験の結果に影響を与える可能性がある。さらに、隔離、避難所、および同様の政府命令、またはこのような命令、閉鎖、または企業の業務行為に対する他の制限が発生する可能性があるとの見方, 新冠肺炎または他の感染症に関連する疾患は、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品のサプライチェーンを乱す可能性がある、私たちが依存する第三者製造施設の人員、または材料の利用可能性またはコストに影響を及ぼす可能性がある。また，資源制限，労使紛争，あるいは不安定な政治環境により，我々のメーカーは製造困難を経験する可能性がある。もし私たちのメーカーがこれらの困難に遭遇したり、彼らの契約義務を履行できなかったりすれば、臨床試験中の患者に私たちの候補製品を提供する能力が脅かされる。臨床試験供給のいかなる遅延或いは中断は臨床試験の完成を延期する可能性があり、臨床試験計画の維持に関連するコストを増加し、そして遅延した時間帯に基づいて、著者らは追加費用で新しい臨床試験を開始或いは完全に臨床試験を中止することを要求する。
これらの挑戦のいずれも臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床研究コストを増加させ、私たちの候補製品の承認を延期し、商業化努力を損害し、私たちの商品コストを増加させ、そして私たちの業務、財務状況、運営結果と成長の将来性に不利な影響を与える必要がある。私たちの現在と予想されている将来のFYARROと私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の製造への依存は、私たちの将来の利益率と、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これらの製品はタイムリーで競争力に基づいて規制部門の承認を得る。
私たちの薬品FYARROは単一源の供給者に依存しており、そのような供給業者を失うことは私たちの業務を損なう可能性がある。
私たちの薬物製品FYARROは単一源の供給者Fresenius Kabiに依存している。2022年1月には、2022年12月22日までの有効期限(または双方が合意する可能性のある遅い日)までの“フェゼンユス協定”を締結した
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各方)。FYARRO生産に使用されている重要な原材料の供給プロトコル，例えば薬物シロリムスやヒトアルブミンも締結されており，これらは薬物製品の重要な成分である。私たちの供給者たちはFYARROの製造や供給をいつでも停止することができる。私たちはFYARRO在庫や私たちがFYARROを製造するための重要な原材料を持っていない。私たちのサプライヤーは私たちの製品に対する需要を満たすことができないかもしれません。これは自然な行為、私たちがこれらのメーカーと達成した合意の性質、または私たちの顧客としての彼らに対する相対的な重要性、そして私たちのメーカーは将来、彼らが私たちと行っている業務レベルを完全に停止または減少させること、または特定の地域のために決定するかもしれません。上記のいずれかを失うには、代替供給源を探して同定するために多くの時間と労力が必要となる。私たちは現在ある会社に頼ってFYARROを製造している。私たちと製造業者との間の任意の契約紛争、フェゼンユス協定の終了、または製造能力の喪失は、代替製造源を探し、同定するために多くの時間、労力、費用がかかる可能性があり、これは私たちの業務に大きな損害を与える可能性があります。
さらに、私たちは、医薬品FYARROまたはFYARROを製造するための重要な原材料の追加または代替供給者をタイムリーにまたは全く決定および同定することができないか、または重大な追加コストを生じない可能性がある。私たちは私たちが似たような条件で遅延なく、さらには完全に遅延なく代替関係を作ることができるという保証はない。もし私たちがサプライヤーから得た製品の品質にいかなる遅延や欠陥が発生した場合、あるいはサプライヤーを交換しなければならない場合、私たちはまた規制の遅延に直面したり、追加の規制許可や承認を求められたりする可能性がある。また，我々は現在，余分な供給薬品FYARROやFYARROの生産に用いる重要な原材料を手配していない。
必要に応じて、医薬品FYARROまたはFYARROを生産するためのキー原材料のための追加または交換のサプライヤーを確立するか、またはサプライヤーの任意の供給中断は、私たちの製品を生産する能力を制限し、生産遅延およびコスト増加を招き、私たちがタイムリーに顧客に製品を渡す能力に悪影響を及ぼす可能性がある。十分な数の薬物製品FYARROやFYARROを生産するための重要な原材料が得られず，FYARROの他の適応の臨床開発にも悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが薬物製品FYARROまたはFYARROを生産するための重要な原材料の代替供給源を決定できない場合、私たちはFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の商業化に成功することができないか、またはFYARROの他の適応または将来開発可能な任意の他の候補製品に対する規制部門の承認を得ることができないか、または遅延する可能性がある。
薬品生産は複雑で、中国の第三者メーカーは生産中に困難に直面する可能性がある。もし私たちの任意の第三者製造業者がそのような困難に遭遇した場合、私たちは患者または臨床試験、または私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品にFYARROを十分に提供する能力が延期または阻止されるかもしれない。
薬物を製造し、特に大量に薬物を製造することは、複雑かつ厳格な監督管理であり、革新技術を使用する必要があるかもしれない。各ロットの許可された薬品は身分、強度、品質、純度と治療効果の徹底的なテストを経なければならない。薬品を製造するには，この目的のために設計·検証する施設，および複雑な品質保証と品質制御プログラムが必要である。汚染、設備故障、設備設置或いは操作が不適切、サプライヤー或いはオペレータの誤り、生産量の不一致、製品特性の多変性及び生産技術の困難のため、薬品生産は製品損失の影響を受けやすい。製造過程中の任意の場所の微小な偏差は、充填、ラベル、包装、貯蔵と輸送及び品質管理とテストを含み、すべてロット故障、製品のリコール或いは変質を招く可能性がある。生産技術が変化した時、著者らは臨床前と臨床データを提供することを要求される可能性があり、製品のこのような変化前後の比較性、強度、品質、純度或いは効果を示す。我々の製造業者の施設で微生物、ウイルスまたは他の汚染物質または不純物が発見された場合、これらの施設は、汚染または不純物を調査および修復するために長い間閉鎖する必要がある可能性があり、これは、臨床試験を遅延させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちの第三者メーカーがこれらの挑戦や他の理由で十分な量の一致した品質の臨床試験または商業化製品を生産できない場合、私たちの開発および商業化努力は損なわれ、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しに悪影響を及ぼすだろう。
私たちは第三者から権限を与えられた知的財産権に依存して、これらの許可のいずれを終了しても重大な権利の損失を招く可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう。
私たちは特許、ノウハウ、そして独自技術に依存しており、私たち自身のものもあれば、他の人が許可しているものもある。私たちはCelgene Corporation(現在百時美施貴宝社(“Celgene”)の完全子会社Abraxis BioScience，LLC)とライセンス契約を締結し、この合意に基づいて、FYARROに関連する知的財産権とノウハウのグローバル独占権利(“Celgeneライセンス”)を獲得した。私たちは商業的に合理的な努力や勤勉な努力で許可権利に基づく製品を商業化し、私たちの純売上高に応じて一定の印税を支払うことが求められている
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特定の再許可料と特定の他の費用。私たちはこれらの要求を満たすことができないかもしれないが、これはそのようなプロトコルでの任意の権利の損失または終了をもたらす可能性がある。このようなライセンスのいかなる終了も重大な権利の喪失を招き、FYARROを商業化する能力を制限するだろう。
私たちは通常、私たちが所有している知的財産権に対して直面しているリスクのように、私たちが許可している知的財産権保護に関するすべてのリスクに直面しており、これらのリスクは上記の“私たちの知的財産権に関連するリスク”に記載されている。もし私たちまたは私たちの許可者がこの知的財産権を十分に保護できなければ、私たちの製品商業化能力は影響を受ける可能性がある。
著者らは引き続き第三者に依存して著者らの臨床前研究と臨床試験を行う予定であるが、これらの第三者の表現はこのような試験、研究と研究の最終期限までに完成できなかったことを含む満足できない可能性がある。
私たちはすべての臨床前研究と臨床試験を独立して行うことができない。著者らは現在CRO、臨床データ管理組織、医療機関と臨床研究者のような第三者に依存し、著者らの現在或いは計画中のFYARRO臨床前研究と臨床試験を行い、監督し、更に多くの適応を獲得し、著者らは引き続き第三者に依存してFYARROのもっと多くの臨床前研究と臨床試験を行い、より多くの適応と著者らが未来に開発する可能性のある他の候補製品を獲得する予定である。著者らは第三者と協定を締結し、これらのプロトコルは著者らの臨床前研究と臨床試験の進行及びその後のデータ収集と分析において重要な役割を果たしている。これらの第三者は我々の従業員ではなく，当等の第三者との合意に基づいて我々に提供された救済措置に加えて，第三者の行動を制御し，いずれの第三者がわれわれの臨床前研究や臨床試験の資源に投入されるかの数や時間，臨床前研究や臨床試験により開発されたデータの管理能力は限られている。外部の当事者とのコミュニケーションも挑戦的である可能性があり、ミスや協調活動の困難を招く可能性がある。我々は，これらのサービスに依存する第三者にも，(I)人員配置が困難であること，(Ii)契約義務を守れなかったこと，(Iii)コンプライアンスの問題に遭遇したこと，(Iv)優先順位が変化したり財務的苦境に陥ったりしたこと，または(V)他のエンティティと関係があり，その中のいくつかが我々の競争相手である可能性があり，我々の開発計画から時間と資源がかかる可能性がある.私たちが契約した第三者は、私たちの臨床前研究或いは臨床試験を行う時に勤勉でない、慎重あるいは適時ではないかもしれない, 臨床前研究と臨床試験の遅延或いは不成功を招く。このような第三者の中の何人かはいつでも私たちとの契約を終わらせることができる。もし私たちが第三者と代替計画を達成しなければならないなら、これは私たちの薬物開発活動を遅延させるだろう。
これらの第三者の薬物開発活動への依存は、これらの活動に対する私たちの統制を減少させるだろうが、私たちの規制責任は免除されないだろう。例えば、私たちは引き続き私たちのすべての臨床前研究と臨床試験が試験の全体的な調査計画と方案、法律、法規と科学的な要求と基準に従って行われることを確保する責任を負います。また、FDAは、データおよび報告の結果が信頼性かつ正確であることを保証するために、適用されたGLPおよびGCP基準、進行、監視、記録、および臨床前研究および臨床試験結果の規定を遵守することをわれわれおよび第三者に要求し、臨床試験については、試験参加者の権利、完全性および機密性が保護され、臨床試験に参加する潜在的リスクを十分に理解している。EMAはまた私たちに似たような基準を遵守することを要求する。規制機関は，試験スポンサー，主要調査者，試験地点を定期的に検査することでこれらのGCP要求を実行する。もし私たちまたは私たちの任意のCROが適用されたGCP要件を遵守できなかった場合、私たちの臨床前研究および臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDA、EMAまたは同様の外国の規制機関は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求するかもしれない。特定の監督管理機関の検査後、この監督管理機関は私たちの任意の臨床前研究と臨床試験が基本的にGCP規定に符合することを確認することを保証することはできません。また、, われわれの臨床試験は現行cGMP法規により生産された候補製品を用いて行わなければならず，大量の試験患者が必要となる。私たちのCROができなかったか、または私たちのCROがこれらの規定を遵守できなかったのは、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制の承認過程を延期し、民事と刑事罰に達する最高の法執行行動に直面させる可能性もあります。いくつかの行われている臨床試験を一定の時間範囲で登録し、政府が援助したデータベースClinicalTrials.gov上でいくつかの完了した臨床試験の結果を公表することも要求されている。そうしないと罰金、否定的な宣伝、そして民事と刑事制裁につながるかもしれない。
もし私たちが商業的に合理的な条項で受け入れ可能な第三者と契約を結ぶことができない場合、またはこれらの第三者がその契約義務を成功的に履行できなかった場合、または臨床前研究および臨床試験を満足できる方法で実行し、予想された締め切り前または私たちが宣言した合意に従って私たちの臨床前研究および臨床試験を行うことができない場合、規制部門の将来開発可能な候補製品の承認を得ることができないか、または承認された場合、候補製品の商業化に成功するための努力を延期することができないか、または延期することができる。
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私たちは未来に戦略的連合や協力を形成したり求めるかもしれない。そのような連合と協力は未来の機会を阻害するかもしれないし、私たちはこのような協力や連合の利点を認識していないかもしれない。
私たちは、戦略連合、合弁企業、または協力を結んだり、第三者とライセンス合意を達成したりすることができ、FYARROまたは私たちが開発する可能性のある任意の将来の候補製品についての私たちの開発および商業化努力を補完または強化すると信じています私たちは未来にこのような協力が成功しないかもしれない危険に直面している。私たちの協力の成功に影響を与える可能性がある要素は
•私たちの協力パートナーは財務とキャッシュフローの困難に直面し、彼らに私たちとの協力協定に基づいて彼らの努力を制限または減少させることができるかもしれない
•私たちのパートナーは、彼ら自身でも他のパートナーとも、代替技術または私たちの技術や製品と競争する代替製品の開発を求めているかもしれません
•私たちのパートナーは私たちとの協力を終了するかもしれません。これは私たちが新しいパートナーを引き付けることを難しくしたり、ビジネス界と金融界での私たちのイメージに悪影響を与えるかもしれません
•私たちの協力パートナーは、より高い優先度の計画を追求したり、その開発計画の重点を変更したりする可能性があり、これは彼らの私たちへの約束に影響を与えるかもしれない。
また、私たちが将来締結する可能性のある任意の協力協定は、通常、以下の場合に取引相手によって短時間で終了します規定された通知期間内に，理由なく何らかの状況が発生する.したがって，候補製品の開発が追求される価値があると考えても，我々のパートナーはこのような開発を継続しないことを選択する可能性がある.もし私たちのどんな協力も終わったら、私たちはこのような協力項目の追加的なマイルストーンや印税を受けないかもしれない。さらに、私たちは私たちの候補製品を開発したり、短時間で新しいパートナーを探すためにより多くの資源を投入する必要があるかもしれませんが、私たちが設立した任意の追加的な協力または他の手配の条項は私たちに不利かもしれません。例えば、2020年12月、私たちはEoC許可区域内でFYARROを開発し、商業化するEoC独占権利を付与した。EOC許可協定によると、私たちはプリペイドを受け取り、いくつかのマイルストーン事件が発生した時に合計2.57億ドルの規制と販売ベースのマイルストーン支払い、およびFYARROの年間純売上に基づく等級付き特許権使用料を得る資格がある。また、平機会は中国、香港、マカオ、台湾(総称して台湾と呼ぶ)を担当している“平等機会委員会全港”). 2022年6月27日、私たちは重大な違反の疑いがあるため、EOCは“EOCライセンス契約”を終了し、直ちに発効することにしました。私たちは平機会の重大な違約に関する疑惑に同意し続け、また、平機が重大な違約のために“平機会特許協定”を中止する権利があると信じず、したがって、“平機会特許協定”を中止することは便利のために終了すると信じている。機会は便宜上、120日前に書面で合意を終了する権利があります。私たちは平機会終了通知に関する通知期間を免除したので、平機会許可協定は2022年6月27日から終了します平機会許可協定によると、私たちは平機会に相当な部分の財政資源を提供し、平機会地域におけるFYARROの発展、監督、商業化活動に資金を提供する。また、EoCはFYARROの開発や商業化を協力して完了する前にEoCライセンス契約を終了し、EoC地域内のライセンス製品の潜在的な承認と私たちの収入に悪影響を与え、協力から将来の収入を得ることはないだろう。私たちは平機会地域でFYARROを発展させる責任を自費で負担したり、その地域のために別のパートナーを探す必要があるかもしれない。この場合、私たちは追加的な資金を求める必要があるかもしれませんが、FYARROから将来の収入を創出する潜在力は大幅に低下する可能性があり、私たちの業務は実質的で不利な被害を受ける可能性があります。
今後のより多くの連合や協力の努力は、非日常的な費用や他の費用を発生させ、私たちの短期的かつ長期的な支出を増加させ、私たちの既存の株主を希釈したり、私たちの管理や業務を混乱させたりする証券を発行する必要があるかもしれない。また、適切な戦略的パートナーを探す上で激しい競争に直面しており、交渉過程は時間がかかり複雑である。また、これらの取引を既存の業務や会社文化と組み合わせることに成功しなければ、このような取引のメリットを実現できないかもしれません。私たちは戦略的取引や許可証の後、私たちがこのような取引が合理的であることを証明する収入または特定の純利益を得ることを確信できない
もし私たちが成功した協力を維持できなければ、私たちの業務、財務状況、経営業績は不利な影響を受けるかもしれない。
もし私たちが将来の買収や戦略協力に従事すれば、これは私たちの資本要求を増加させ、私たちの株主を希釈し、私たちに債務を発生させたり、負債を負担したり、他のリスクに直面させたりする可能性がある。
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我々は時々、相補製品、知的財産権、技術または業務の許可または買収を含む様々な買収機会と戦略的パートナー関係を評価する。潜在的な買収や戦略的パートナーシップは、多くのリスクをもたらす可能性がある
•業務費と現金需要が増加した
•追加の債務や負債を負担しています
•株式証券を発行し
•買収された会社の業務、知的財産権、製品を吸収し、新しい人員の統合に関する困難を含む
•私たちの経営陣の関心を既存の計画と計画からこのような戦略取引を追求することに移した
•重要な従業員の保留、キーパーソンの流出、そして私たちがキー業務関係を維持する能力の不確実性
•そのような取引の他方に関連するリスクおよび不確実性は、その当事者およびその既存製品または候補製品の将来性および規制承認を含む；
•私たちは買収の目標を達成するために、買収された技術および/または製品から十分な収入を得ることができず、関連する買収や維持コストを相殺することさえできない。
また、将来的に買収や協力を求めると、希釈証券を発行し、債務を負担したり、発生したりして、巨額の使い捨て費用を発生させ、将来の償却費用の重大な無形資産を買収する可能性がある。
協力関係を作ることにしましたが、ビジネス的に合理的な条件でこれらの協力関係を築くことができなければ、私たちの開発と商業化計画を変えなければならないかもしれません。
私たちの薬物開発計画と私たちの候補製品の潜在的な商業化は費用を支払うために多くの追加の現金が必要になるだろう。私たちは、私たちの能力を拡大し、潜在的に研究開発活動を加速させ、第三者の商業化活動を支援するために、選択的に協力を形成することを求めることができる。これらの関係のいずれも、非日常的な費用や他の費用の発生、短期的および長期的な支出の増加、既存の株主を希釈した証券の発行、または私たちの管理や業務を混乱させることを要求することができる。
適切な協力者を探す上で、私たちは激しい競争に直面し、交渉過程は時間がかかり複雑だ。私たちが協力について最終的な合意に到達するかどうかは、他に加えて、パートナーの資源と専門長の評価、提案された協力の条項と条件、提案されたパートナーのいくつかの要因の評価に依存する。これらの要因は、臨床試験の設計または結果、FDA、EMAまたは類似の外国規制機関の承認を得る可能性、候補試験製品の潜在的な市場、そのような候補製品の製造と患者への提供のコストと複雑性、競争薬物の潜在力、知的財産権の所有権および業界と市場状況に関する不確実性の存在を含むことができる。潜在的なパートナーはまた、同様の協力可能な適応を得るために候補製品または技術を代替することを考慮することができ、このような連携が、我々の候補製品との連携よりも魅力的であるかどうかを考慮することができる。また，候補製品のための連携や他の代替手配を確立する努力は成功しない可能性があり，連携努力の開発段階が早すぎると考えられる可能性があるため，第三者は安全性や有効性を証明するために必要な潜在力がないと考える可能性がある.
また，最近では大手製薬会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている。たとえ私たちが協力に成功したとしても、その協力の条項と条件は、私たちが潜在的な協力者といくつかの条項について未来の合意に到達することを制限するかもしれない。
もし私たちが協力を求めるなら、私たちはタイムリーで受け入れ可能な条件で協力を交渉することができず、交渉することさえできないかもしれない。これができなければ、候補製品の開発を減らし、私たちの開発計画や1つ以上の他の開発計画を減らしたり、私たちの潜在的な商業化を延期したり、販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増加させたり、自費で開発や商業化活動を行わなければならないかもしれません。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは私たちの候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出して製品収入を作ることができないかもしれない。
97
カタログ表
私たちは候補製品の開発と商業化について第三者と協力するかもしれない。もしこのような協力が成功しなければ、私たちはこの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれない。
もし私たちがどの第三者とも協力して合意すれば、私たちの協力者が私たちの候補製品の開発や商業化に投入する資源の数と時間を限られた制御を行う可能性が高い。私たちがこれらの計画から収入を創出する能力は、私たちの協力者がこれらの計画の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力と努力にかかっているだろう。私たちの候補製品に関する協力は私たちに多くのリスクをもたらすだろう
•協力者は、彼らがこれらの協力の努力と資源に適用することを決定する上で大きな裁量権を持ち、予想通りに彼らの義務を履行しないかもしれない
•協力者は、私たちの候補製品の開発および商業化を強調しなくてもよく、または臨床試験結果、協力者の戦略的重点の変化(業務合併または業務部門または開発機能の売却または処理を含む)、利用可能な資金または外部要因(例えば、資源の移転または競争優先度を作成する買収)に基づいて、開発または商業化計画を継続または継続しないか、または継続しないか、または継続するか、または商業化計画を選択することができる
•協力者は臨床試験を延期し、臨床試験計画に資金不足を提供し、臨床試験を停止或いは候補製品を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行うことができ、或いは臨床試験候補製品の新しい調合を要求することができる
•協力者が競争力のある製品の開発に成功する可能性があると考えている場合、または私たちよりも経済的に魅力的な条項で商業化することができる場合、協力者は、第三者開発と直接または間接的に私たちの候補製品と競合する製品を独立して開発することができ、または第三者開発と直接または間接的に競合する製品を開発することができる
•複数の製品のマーケティングおよび流通権利を有する協力者は、FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品(承認された場合)、他の製品と比較して、十分なリソースを投入してFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品を投入しないかもしれない
•私たちは他人との協力を阻止するために独占的な権利を私たちの協力者に与えるかもしれない
•協力者は、私たちの知的財産権を適切に取得、維持、弁護、または実行することができない場合があり、または何らかの方法で私たちの固有情報および知的財産権を使用して、訴訟または他の知的財産権関連訴訟を開始し、それによって、私たちの独自情報および知的財産権を危険にさらしたり、潜在的な訴訟または他の知的財産権関連訴訟に直面させたりすることができる
•協力者と私たちの間で紛争が発生する可能性があり、私たちの候補製品の研究、開発または商業化の遅延または終了、または高価な訴訟や仲裁を招き、管理職の注意と資源を分散させる
•協力は終了する可能性があり、終了すれば、適用される候補製品をさらに開発または商業化するために追加の資金が必要になる可能性がある
•協力協定は、最も効果的な方法で、または候補製品の開発または商業化を引き起こさない可能性がある
•協力者は、協力下の開発進捗や活動に関する情報をタイムリーかつ正確に提供できないかもしれないし、このような情報を共有する能力を制限する可能性があり、これは、投資家に進捗を報告し、他の方法で私たち自身の候補製品開発を計画する能力に悪影響を及ぼす可能性がある
•協力者は、私たちが彼らと協力して生成した製品の知的財産権を持っているか、または共同で所有している可能性があり、この場合、私たちはその知的財産権を開発または商業化していない
•協力者の販売およびマーケティング活動または他の操作は、民事または刑事訴訟を引き起こすために、適用される法律に適合しない可能性がある。
私たちと私たちの協力者との間の紛争は訴訟や仲裁を招く可能性があり、これは私たちの費用を増加させ、私たちの経営陣の注意をそらすだろう。また，これらの取引や手配は契約的であり，適用プロトコルの条項に従って終了または解除することができる.例えば、2022年6月27日には、重大な違反が疑われたため、平機会選択は“平機会許可協定”を直ちに終了することを選択した。 私たちは平機会の重大な違約に関する疑惑に同意し続け、また、平機が重大な違約のために“平機会特許協定”を中止する権利があると信じず、したがって、“平機会特許協定”を中止することは便利のために終了すると信じている。 便宜上，EOCは120日前にプロトコルを終了する権利がある
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カタログ表
書面でお知らせします。 私たちは平機会終了通知に関する通知期間を免除したので、平機会許可協定は2022年6月27日から終了します。平機会許可協定によると、私たちは平機会に相当な部分の財政資源を提供し、平機会地域におけるFYARROの発展、監督、商業化活動に資金を提供する。また、EoCはFYARROの開発や商業化を協力して完了する前にEoCライセンス契約を終了し、EoC地域内のライセンス製品の潜在的な承認と私たちの収入に悪影響を与え、協力から将来の収入を得ることはないだろう。 私たちは平機会地域でFYARROを発展させる責任を自費で負担したり、その地域のために別のパートナーを探す必要があるかもしれない。この場合、私たちは追加的な資金を求める必要があるかもしれませんが、FYARROから将来の収入を創出する潜在力は大幅に低下する可能性があり、私たちの業務は実質的で不利な被害を受ける可能性があります。
一般リスク
平等な機会紛争を含む訴訟と法的手続きは、私たちのコストを大幅に増加させ、私たちの業務を損なう可能性がある。
付記15(引受金及び又は事項)に記載されているように財務諸表を簡略化する本四半期報告の第I部分では、表10-Q，w私たちはすでに、通常の業務中に私たちのパートナー、取締役、上級管理者、株主、知的財産権、雇用事項、および私たちの製品の安全性または有効性に関する訴訟および訴訟手続きを含むが、これらの訴訟および法的手続きの当事者になる可能性があり、賠償義務に基づいて上級者および取締役の法的費用を精算する潜在的な費用を含む法律費用およびその他の関連コストを発生させる。EOCは2022年6月27日、私たちに対する仲裁請求を国際商会国際仲裁裁判所に提出した。仲裁請求では、平機会は、特定の製造および臨床開発情報をフラット機会に提供していないことを含む、平機会許可協定のいくつかの条項に違反していると主張する。 したがって，EOCは金銭的賠償を求めている。仲裁手続きは進行中だ

そのような訴訟と法的手続きに対する弁護の費用は巨大かもしれないし、私たちがどんな弁護でも成功するという保証はない。また、このような訴訟や法的手続きの解決に要する時間は予測できない可能性があり、これらの行動は、経営陣の私たちの業務の日常運営に対する関心を分散させる可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、およびキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの保険会社は保証を拒否するかもしれません。資本が不足しているかもしれません。有効なクレームを支払うことができないかもしれません。あるいは私たちの保険制限はいかなる損害賠償や和解を完全に満たすのに十分ではないかもしれません。このような状況が発生した場合、どのような報酬の支払いも、私たちの総合的な業務、キャッシュフロー、および財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、このようなクレームは、成功するかどうかにかかわらず、私たちの名声と業務を損なう可能性がある。訴訟や法的手続きは固有の不確実性の影響を受け、時々起こるこのような事件の不利な結果は、私たちの業務、運営結果、財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります
私たちの株価は変動が大きい。
私たちの普通株の市場価格は大きな変動の影響を受けるかもしれない。合併完了から2022年9月30日まで、私たちの普通株の市場価格は11.00ドルの安値から32.99ドルの高さまで様々です。歴史的に見ると、初期段階にある製薬、バイオテクノロジー、その他の生命科学会社の証券市場価格の変動は特に大きい。普通株市場の価格変動を引き起こす可能性があるいくつかの要素は
•私たちは、他の適応または将来開発される可能性のある任意の他の候補製品に対する規制部門の承認を得ることができ、そのような承認を遅延または得ることができない
•FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品は、マーケティングおよび商業化のために承認された場合、商業成功を達成できなかった
•十分なFYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品の供給を得ることができないか、または許容可能な価格でそうすることができない
•キーライセンス、プロビジョニング、または協力プロトコルを含むキープロトコルを締結または終了すること
•規制当局の不利な決定
•私たちの任意の知的財産権を強制的に実行または保護するため、または他人の知的財産権に対抗するために、実質的な開発を開始したり、紛争や訴訟を達成したりする
•FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品に適用される法律または法規の変化；
99
カタログ表
•FYARROまたは私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品の現在および任意の未来の非臨床または臨床試験の結果
•ビジネスパートナーまたは競合他社は、新しい商業製品、臨床進展(または進展不足)、重大な契約、ビジネス関係、または資本約束を発表する
•私たちが大衆に提供する可能性のある財務と発展予測を達成できなかったか、またはそれを超えることができなかった
•投資界の財務と発展予測を達成できなかったか、またはそれを超えることができなかった
•公衆、立法機関、規制機関、投資界の製薬業に対する見方
•全体的な市場状況と、インフレとロシアとウクライナとの敵対行動に対する投資家の懸念による市場状況の悪化を含む、我々の経営業績や競争相手の経営業績とは無関係な他の要因
•このような市場の他の製品および潜在的な製品の負の宣伝を含む、私たちの市場に関する否定的な宣伝
•私たちの製品や潜在的な製品と競争する技術革新や新しい療法を導入します
•私たちまたは私たちの競争相手は、重大な買収、戦略協力、合弁企業、または資本約束を発表します
•特許、訴訟事項、および私たちの技術のための特許保護を得る能力を含む、特許権に関連する紛争または他の発展；
•コア従業員の流出
•特許または株主訴訟を含む重大な訴訟；
•もし証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表していない場合、または彼らが私たちの業務および株に不利または誤った意見を発表した場合
•同じ会社の市場予想が変化しています
•一般的で特定の業界の経済状況は私たちの研究開発支出に影響を及ぼすかもしれない
•私たちまたは株主は将来私たちの普通株を売却します
•当社の普通株式出来高
•医療支払い制度の構造を変え
•不利な規制決定；
•私たちの普通株の取引量
•私たちの財務業績の周期的な変動。
また、株式市場は全体的に大きな変動を経験しており、この変動は往々にして個別会社やバイオテクノロジー部門の経営業績とは無関係である。このような広範囲な市場変動はまた私たちの普通株の取引価格に悪影響を及ぼすかもしれない。
従来、ある会社の証券市場価格が変動した後、株主はこれらの会社に対して集団証券訴訟を起こすことが多かった。このような訴訟の是非や最終結果にかかわらず、訴訟を提起すれば、このような訴訟は巨額の費用を招き、経営陣の注意力や資源を分散させる可能性があり、これは私たちの収益性や名声を深刻に損なう可能性がある。
また、私たちの株価の下落は、私たちの普通株がナスダックの継続上場の基準を満たさなくなる可能性がある。もし私たちがナスダック上場の要求を維持できなければ、私たちはカードを取られるかもしれないが、これは私たちが追加資金を調達する能力と私たちの普通株の価格と流動性に大きな悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは財務報告書に対して効果的な内部統制を維持しなければならないが、私たちがそれができなければ、私たちの財務報告の正確性と即時性は悪影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務や株価に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
100
カタログ表
我々は“我々の企業創業法案を開始する”と定義されているように“新興成長型会社”であるため、サバンズ·オクスリ法案404(B)節の監査役認証要件の遵守が要求されないことを含む、“新興成長型会社”以外の他社の各種報告要求に適した何らかの免除を利用することができる。
私たちは財務報告書に対して効果的な内部統制を維持して、私たちの経営結果と財務状況を正確かつタイムリーに報告しなければならない。また、上場企業として、サバンズ-オキシリー法案は、四半期ごとに開示統制および手続きの有効性を評価し、各財政年度終了時に財務報告書の内部統制に対する私たちの有効性を評価することを求めています私たちは取引の直接管理監督と、法律とアウトソーシング会計専門家に深刻に依存している。私たちの発展に伴い、私たちはより多くの人員を雇用し、外部の一時的な資源を利用し、効果的な内部統制を維持するために政策と手続きを実施、記録、修正することが可能だ。しかし，我々は内部制御の欠陥や弱点を発見したり，それまでに発見された内部制御欠陥を修正することができない可能性がある.
サバンズ·オキシリー法404条によると、私たちの経営陣は財務報告書の内部統制を評価するために、達成しなければならない標準規則は複雑で、大量の文書、テスト、および可能な救済措置が必要だ。これらの厳しい基準は、私たちの監査委員会が提案され、財務報告の内部統制の審査を定期的に更新することを要求する。我々の経営陣は、上場企業としてのより高い規制コンプライアンスや報告要件に十分に応えるために、制御や手続きを効果的かつタイムリーに実施できない可能性があります。会計、財務、情報技術機能部門に十分な人員を配備できなかった場合、または“サバンズ-オキシリー法案”を含む上場企業としての要求を満たすために十分な内部統制を行うことができなければ、私たちの業務や名声が損なわれる可能性があり、株価が下落する可能性がある。また、投資家の私たちに対する見方は不利な影響を受ける可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格を低下させる可能性がある。
米国では、上場企業の財務報告義務は高価で時間がかかり、私たちの経営陣はコンプライアンス問題に多くの時間を投入することを要求される。
最近合併が完了した後、上場企業として発生し、上場企業の報告要求に関連するコストを含む重大な追加法律、会計、その他の費用が発生し続けることが予想され、これは私たちが個人持株会社として発生していないことである。米国では、上場企業の義務として大量の支出が必要であり、2002年のサバンズ-オクスリー法案(“サバンズ-オクスリー法案”)、ドッド·フランクウォールストリート改革および消費者保護法案(“ドッド·フランク法案”)やナスダック上場要求による上場企業報告義務によるコストを含む取引所法案や企業統治実践に関する規則や法規を含む我々の経営陣や他の人員に大きな要求を出している。これらの規則は有効な開示と財務制御プログラムの確立と維持、財務報告の内部統制及び会社管理やり方の変更、及び多くの他の複雑な規則を要求し、これらの規則は往々にして実施、監視、遵守を維持することが困難である。例えば、私たちのいくつかの経営陣は以前上場企業を管理して運営したことがない。したがって、私たちの経営陣や他の人たちは、私たちがこれらのすべての要求を遵守し、新しい法規と同期していることを保証するために多くの時間を投入する必要があり、そうでなければ、私たちは要求に適合しない可能性があり、訴訟対象やカード取得、その他の潜在的な問題になる可能性がある。また，これらの規制は，取締役や上級管理者の責任保険を獲得し，維持することが困難であり，コストが高い可能性がある。したがって、私たちは合格者を引き付けて維持することがもっと難しいかもしれないし、私たちの取締役会に参加したり、幹部になったりすることはもっと難しいかもしれない, これは投資家の信頼に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの業務や株価に影響を与える可能性がある。
私たちがナスダックの持続的な発売基準を守ることができるという保証はない
もしナスダックがナスダックの上場基準に達しずに私たちの普通株をその取引所で退市した場合、私たちと私たちの株主は重大な不利な結果に直面する可能性があります
•私たちの証券の市場オファーは限られています
•証券の流動性が減少しています
•私たちの普通株を“細価格株”と決定することは、私たちの普通株を取引するブローカーに、より厳格な規則を遵守することを要求し、私たちの証券二級取引市場の取引活動を減少させる可能性がある
•限られた数の新しい報告書とアナリストの報告；
•将来的により多くの証券を発行したり、より多くの融資を得る能力が低下する。
101
カタログ表
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の普通株を持っており、株主の承認を待たなければならない事項を大きな統制を加えることができるだろう。
私たちの行政者、役員、五パーセント以上の株を持っている人、そして彼らのそれぞれの連合会社の実益は、私たちが発行した議決権株式のかなりの部分を持っています
これらの株主が共同で行動することは、株主の承認を必要とする事項に影響を与えるかもしれない。例えば、それらは、取締役選挙、私たちの組織文書の修正、または任意の合併、資産売却、または他の重大な会社取引の承認に影響を与える可能性があります。これは、私たちの株主の一つとして、あなたの最適な利益に合致すると思うかもしれませんので、私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止することができます。これらの株主の利益はいつもあなたの利益や他の株主の利益と一致しているわけではないかもしれません。彼らの行動は彼らの最適な利益を促進するかもしれません。必ずしも他の株主の利益ではなく、彼らの普通株のためのプレミアムを求め、私たちの普通株の現行の市場価格に影響を与える可能性があります
不利なグローバル経済状況は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々の経営結果は、戦争、テロ、地政学的不確実性、その他の商業中断、および世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性がある。深刻または長期的な経済低迷は、私たちの候補製品に対する需要の減弱や、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力など、私たちの業務に様々なリスクをもたらす可能性がある。経済の疲弊や下落は、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招く可能性があり、あるいは私たちの顧客が私たちのサービスの支払いを延期する可能性があります。地政学的事件により業務中断時間が延長されれば、重大な損失を被る可能性があり、大量の回復時間と巨額の支出を経て、私たちの業務や臨床運営を回復する必要がある。私たちはロシア、ベラルーシ、ウクライナに業務がありませんが、これらの地域で現在リアルタイムに展開されている地政学的不確実性がエスカレートし、広範な経済·安全状況、あるいは医療用品の配給を招くかどうかもわかりませんが、これはアメリカ以外での臨床試験を行う能力を制限したり、私たちの業務に実質的な影響を与えたりする可能性があります。また、私たちの保険リストには通常、何らかの形の戦争免責条項が含まれていますが、地政学的不確実性による損失と言われている損失が発生すれば、私たちの保険会社はどのように対応するかもしれません。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済気候や金融市場の状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することはできません。
さらに、私たちの行動と業績は、現在のロシアとウクライナの間の衝突、テロ活動、不安定な政府、法的システムを含む政治的または内乱または軍事行動の影響を受ける可能性がある。世界経済状況のため、一部の第三者支払者はその返済義務を延期または履行できない可能性がある。失業または他の経済的困難は、自己負担または控除可能義務の増加、既存の自己支払いまたは控除可能義務に対するより高いコスト感受性、医療保険カバー範囲の喪失、または他の理由によって、患者が医療保健を支払う能力に影響を与える可能性もある。著者らが政治或いは内乱を経験した地区で臨床試験を行う能力は臨床試験の登録或いは臨床試験の適時な完成に負の影響を与える可能性がある。これらの経済状況は，我々の薬品に対する需要減少を招く可能性があり，我々の収入，業務，運営結果に実質的な悪影響を与える可能性があると考えられる。
私たちは規模の小さい報告会社です。規模の小さい報告会社に適用される情報開示要求の低減が、私たちの普通株の投資家への吸引力を低下させるか、または他の方法で追加資金を調達する能力を制限するかどうかは確定できません。
適用される証券法規によると、私たちは“小さな報告会社”です。比較的小さい報告会社とは、最近終了した第2四半期の最終営業日までに、(I)非関連会社または公衆流通株が保有する会社が議決権を有する株の総時価が2.5億ドル未満であるか、または(Ii)収入が1億ドル未満であり、公開流通株が7億ドル未満である会社をいう。米国証券取引委員会規則では、公募株金額が7，500万ドル以下の会社は、任意の12ヶ月の期限内に、S-3上場登録表の形で株式を売却することしかできず、売却金額は公募株総額の3分の1を超えてはならないと規定されている。もし私たちがこの公開流通株の要求に適合しなければ、S-3表による任意の発行は、任意の12ヶ月の間に公開流通株の3分の1を調達することに制限されるだろう。さらに、規模の小さい報告会社は、その届出文書に簡略化された役員報酬開示を提供することができ、他に加えて、年報に2年間の監査財務諸表のみを提供することを含む、米国証券取引委員会に提出された文書において、いくつかの他の減少した開示義務を負うことができる。私たちは比較的規模の小さい報告会社であるため、米国証券取引委員会に提出された文書に開示されている情報が減少し、投資家が私たちの運営結果や財務見通しを分析することを難しくする可能性がある。
私たちは予測可能な未来に、私たちはどんな現金配当金も支払わないと予想している。
現在の予想は、私たちは将来の収益を維持し、もしあれば、私たちの業務の発展と成長に資金を提供することだ。したがって、予測可能な未来には、私たち普通株の資本増価(あれば)が株主の唯一の収益源となる。
102
カタログ表
株式研究アナリストが我々、我々の業務又は我々の市場に関する研究又は報告を発表しない場合、又は不利な研究又は報告を発表しなければ、我々の株価及び取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界や株式研究アナリストが発表した私たちと私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けるだろう。株式研究アナリストは私たちの普通株の研究報告を提供しないことを選択する可能性があり、このような研究報告の不足は私たちの普通株の市場価格に不利な影響を与える可能性がある。もし私たちが株式研究アナリストの報告書を持っていたら、私たちはアナリストや彼らの報告書に含まれている内容と意見を制御できないだろう。1つ以上の株式研究アナリストが私たちの株式格付けを引き下げたり、他の不利なコメントや研究を発表したりすれば、私たちの普通株の価格は下落する可能性がある。1つ以上の株式研究アナリストが私たちの報告書を停止したり、私たちの報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの普通株に対する需要が減少する可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
経営陣や他のキーパーソンを引き付けることができなければ、私たちの候補製品の開発や商業化に成功したり、他の方法で私たちの業務計画を実施したりすることができないかもしれません。
競争の激しい製薬業で競争する能力は私たちが高い素質の管理、科学、医療、法律、販売とマーケティング及びその他の人員を誘致し、維持する能力にかかっている。私たちは私たちの管理と科学者たちに非常に依存するだろう。これらの個人のサービスを失うことは、私たちの製品ラインの成功開発、私たちが計画した臨床試験の完成、私たちの候補製品の商業化あるいは許可、あるいは新しい資産の買収を阻害、遅延、または阻止する可能性があり、私たちが業務計画を成功的に実施する能力にマイナスの影響を与える可能性がある。もし私たちがその中の誰かのサービスを失ったら、私たちは適切な代替者をタイムリーに見つけることができず、適切な代替者を見つけることさえできないかもしれません。したがって、私たちの業務は損害を受けるかもしれません。生物技術、製薬とその他の業界の合格人材に対する激しい競争のため、私たちは未来に合格した管理職と他の肝心な人員を引き付けることができないかもしれない。
私たちの定款文書やデラウェア州法律によると、反買収条項は私たちの買収をより困難にし、私たちの株主が私たちの経営陣を交換または罷免しようとすることを阻止することができるかもしれません。
私たちが改訂して再記述した会社登録証明書や定款の条項は、買収や経営陣の変動を延期または阻止する可能性があります。これらの規定には、株主の書面の同意を得た場合の行動を禁止する秘密保持取締役会と、株主の承認なしに優先株を発行する権利がある取締役会とが含まれている。また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、私たちが発行した議決権株の15%を超える株主が場合によっては私たちと合併または合併することを禁止しています。これらの条項は，潜在的な買収者を要求することで我々の取締役会と交渉することで，より高い入札を受ける機会を提供すると信じているが，一部の株主が要約が有益であると考えていても，これらの条項は適用される.また、これらの規定は、株主が経営陣の任命を担当する取締役会メンバーを交代させることを困難にし、既存の経営陣の交換や更迭を試みている株主を挫折させたり阻止したりする可能性がある。
私たちの定款は、デラウェア州衡平裁判所は、私たちと株主との間のほとんどの紛争の独占法廷であり、これは、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員との紛争において有利な司法フォーラムを獲得する私たちの株主の能力を制限する可能性があります。
私たちの別例規定は、デラウェア州衡平裁判所(または、デラウェア州衡平裁判所に管轄権がない場合、デラウェア州連邦地域裁判所)は、(I)私たちが提起した任意の派生訴訟または法的手続きを代表する任意の州法律クレームの唯一のおよび独占的フォーラムであり、(Ii)私たちの任意の取締役、上級管理者または他の従業員または私たちの株主が私たちまたは私たちの株主に対して受託責任を有する訴訟、(Iii)DGCLの任意の規定に基づいて私たちにクレームを提起する任意の訴訟、DGCLは、デラウェア州衡平裁判所、私たちが改正し、再説明した会社登録証明書、または私たちの附例(その解釈、有効性、または実行可能性を含む)の管轄権、または(Iv)内部事務原則によって管轄されることを主張する任意の私たちのクレームに対する訴訟を付与する。条件は、これらの裁判所条項の選択は、証券法、取引法、または連邦裁判所が排他的管轄権を有する任意の他のクレームを実行するための訴訟には適用されないことである。また、証券法第22条は、連邦裁判所と州裁判所は、このようなすべての“証券法”訴訟に対して同時に管轄権を持っていると規定している。改正と重述の付則によると、連邦地域裁判所は“証券法”に基づいて提起された訴因の任意の訴えを解決する唯一のフォーラムである。裁判所条項の選択は、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員とのトラブルに有利だと考える株主のクレームを司法裁判所で提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対するこのような訴訟を阻止する可能性があります。裁判所が別例に記載されている裁判所条項の選択が訴訟において適用されないか、または実行できないことを発見した場合, 私たちは他の管轄区域でこのような訴訟を解決するために追加コストが発生する可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない。どんな個人や実体でも
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カタログ表
当社の株式株式を購入又はその他の方法で取得するいかなる権益も、当社の上記附例の規定に了承され、同意されたものとみなされる
私たちの従業員は、適用される規制基準に違反したり、要求に違反したり、インサイダー取引に従事したりする不正行為や他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
私たちは従業員詐欺や他の不適切な行為の危険に直面している。従業員の不正行為は、FDAおよび適用された非米国規制機関の規定を故意に遵守しないこと、FDAおよび適用される非米国規制機関に正確な情報を提供すること、米国および海外の医療詐欺および法律法規を遵守すること、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を私たちに開示することを含む可能性がある。従業員はまた、競争相手に私たちの独自および/または機密情報を意図的にまたは意図的に漏らしてしまう可能性がある。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な定価、割引、マーケティングと販売促進、販売手数料、顧客激励計画などの業務手配を制限または禁止している。従業員の不正行為はまた、不適切な使用(取引を含む)が臨床試験過程で得られた情報に関連する可能性があり、これは規制制裁と私たちの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちは行動基準を採択しましたが、常に従業員の不正行為を識別し、阻止できるわけではありません。私たちがこのような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を制御する上で無効である可能性があり、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる他の行動や訴訟から私たちを保護する上で無効です。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、これらの行動は巨額の罰金や他の制裁を加えることを含めて、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれない。
第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用

我々がこれまでに当社が米国証券取引委員会に提出した2022年9月22日に提出した8-K表報告書に開示されている以外は、未登録証券販売は何もない。
第3項高級証券違約
ない。
第4項鉱山安全情報開示
適用されません。
第5項その他資料
ない。
104
カタログ表
プロジェクト6.展示品。
当該等の展示品の前の展示品索引に記載されている展示品は、本四半期報告の一部として提出又は提供され、ここで引用して参考とする。
展示品
番号をつける
説明する
3.1
改訂·再発行された会社登録証明書(参照登録者が2021年8月27日に米国証券取引委員会に提出した8−K表の現在報告書の添付ファイル3.1を合併して作成される)
3.2
当社の定款を改訂·改訂する(参考登録者が2021年8月27日に米国証券取引委員会に提出した現行8-K表報告添付ファイル3.2)。
4.1
事前出資株式証表(参照登録者によって2022年9月22日に米国証券取引委員会に提出された現在の8-K表報告書の添付ファイル4.1に編入)。
10.1
当社と買い手との間で2022年9月22日に提出された証券購入プロトコル表(この表は登録者が2022年9月22日に米国証券取引委員会の8-K表添付ファイル10.1に提出された)に組み込まれている。
10.2
登録権利協定表は、日付が2022年9月22日であり、当社と買い手との間で署名される(参照登録者が2022年9月22日に米国証券取引委員会に提出された現在の8-K表報告書の添付ファイル10.2によって編入される)。
31.1*
2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。
31.2*
2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。
32.1**
2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。
32.2**
2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。
101.INSXBRLインスタンスドキュメントを連結する
101.衛生署署長イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書
101.CALインラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書
101.DEFインラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する
101.LABXBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する
101.価格インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント
104カバーインタラクションデータファイル(フォーマットは、添付ファイル101に含まれる適用分類拡張情報を含むイントラネットXBRLである)
*アーカイブをお送りします。
**本契約添付ファイル32.1および添付ファイル32.2に提供される証明は、本四半期報告の10-Qフォームと共に提供されるものとみなされ、登録者が参照によって明示的に組み込まれない限り、改正された1934年証券取引法第18節の目的に従って“保存”されているとはみなされない。

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カタログ表
サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
Aadi生物科学社です。
日付：2022年11月9日
差出人：/s/Scott Giacobello
スコット·ジャコベロ
首席財務官
(最高財務官と正式に許可された役人)
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