ruby-2022093012-312022Q30001709401誤り00017094012022-01-012022-09-3000017094012022-10-31Xbrli：共有00017094012022-09-30ISO 4217：ドル00017094012021-12-31ISO 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2022戦略再構成計画のメンバー2022-11-022022-11-02Ruby：従業員Xbrli：純0001709401アメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembersアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2022-09-300001709401アメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembersアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2022-09-300001709401アメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembersアメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2022-09-300001709401アメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembersアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2022-09-300001709401アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2022-09-300001709401アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2022-09-300001709401アメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2022-09-300001709401アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2022-09-300001709401アメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembersアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2021-12-310001709401アメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembersアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2021-12-310001709401アメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembersアメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2021-12-310001709401アメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembersアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2021-12-310001709401アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2021-12-310001709401アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2021-12-310001709401アメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2021-12-310001709401アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2021-12-310001709401アメリカ-公認会計基準：本土メンバー2022-09-300001709401アメリカ-公認会計基準：本土メンバー2021-12-310001709401アメリカ-GAAP：製造施設のメンバー2022-09-300001709401アメリカ-GAAP：製造施設のメンバー2021-12-310001709401Ruby：製造設備のメンバー2022-09-300001709401Ruby：製造設備のメンバー2021-12-310001709401Ruby：ラボ設備のメンバー2022-09-300001709401Ruby：ラボ設備のメンバー2021-12-310001709401US-GAAP：ComputerEquipmentMembers2022-09-300001709401US-GAAP：ComputerEquipmentMembers2021-12-310001709401アメリカ-GAAP：家具と固定機器のメンバー2022-09-300001709401アメリカ-GAAP：家具と固定機器のメンバー2021-12-310001709401アメリカ-公認会計基準：リース改善メンバー2022-09-300001709401アメリカ-公認会計基準：リース改善メンバー2021-12-310001709401アメリカ-アメリカ公認会計基準：建設中のメンバー2022-09-300001709401アメリカ-アメリカ公認会計基準：建設中のメンバー2021-12-310001709401Ruby：A 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tToBeFundedPerTrancheSecond改訂にはAdditionalLimitMemberが含まれている2021-06-220001709401Ruby：2千と18人の信用便利修正メンバーUS-GAAP：ロンドン銀行間同業借り換え金利LIBORメンバー2021-06-212021-06-210001709401Ruby：2千と18人の信用便利修正メンバーUS-GAAP：ロンドン銀行間同業借り換え金利LIBORメンバー2021-06-222021-06-220001709401Ruby：2千と18人の信用便利修正メンバー2021-06-220001709401Ruby：2千と18人の信用便利修正メンバーSRT：最小メンバ数2021-06-222021-06-220001709401Ruby：2千と18人の信用便利修正メンバー2021-06-222021-06-220001709401Ruby：LendersMemberRuby：2千と18人の信用便利修正メンバー2021-06-220001709401Ruby：2千と18のCreditFacilityMember2022-09-300001709401Ruby：2千と18のCreditFacilityMemberアメリカ公認会計基準：副次的事件メンバー2022-10-132022-10-13Ruby：投票00017094012018-07-200001709401Ruby：AtMarketOfferingMember2019-08-010001709401Ruby：AtMarketOfferingMember2022-01-012022-09-3000017094012022-07-070001709401Ruby：ServiceBasedStockOptionsMember2022-01-012022-09-300001709401米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-07-012022-09-300001709401米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-07-012021-09-300001709401米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-01-012022-09-300001709401米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-01-012021-09-300001709401アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-07-012022-09-300001709401アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-07-012021-09-300001709401アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-01-012022-09-300001709401アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-01-012021-09-300001709401米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-09-300001709401米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-01-012022-09-300001709401SRT：最大メンバ数Ruby：White 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2022再構成計画のメンバー米国-GAAP：従業員サービスメンバー2022-09-300001709401Ruby：A 2022再構成計画のメンバー米国-GAAP：従業員サービスメンバー2022-06-300001709401Ruby：A 2022再構成計画のメンバーUS-GAAP：契約終了メンバー2022-06-300001709401Ruby：A 2022再構成計画のメンバーUS-GAAP：契約終了メンバー2022-09-300001709401SRT：シーン予測メンバRuby：A 2022戦略再構成計画のメンバー2022-10-012022-12-31
アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表10-Q
(マーク1)
| | | | | | | | |
| ☒ | 1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで2022年9月30日
あるいは…。
| | | | | | | | |
| ☐ | 1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
そこからの過渡期について
依頼書類番号：001-38586
Rubius治療会社は
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
| | | | | | | | |
| デラウェア州 | | 46-2688109 |
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) | | (税務署の雇用主 識別番号) |
| | |
ビンリー通り399番地, 300軒の部屋 ケンブリッジ大学, マサチューセッツ州 (主にオフィスアドレスを実行) | | 02139 (郵便番号) |
(617) 679-9600
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
| | | | | | | | | | | |
| クラスごとのタイトル | | 取引コード | 登録された各取引所の名称 |
| 普通株は一株当たり0.001ドルの価値があります | | ルビー.ルビー | ナスダック世界ベスト市場 |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい、そうです ⌧ No ◻
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい、そうです ⌧ No ◻
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 大型加速ファイルサーバ | | ☒ | | ファイルマネージャを加速する | | ☐ |
| | | | | | |
| 非加速ファイルサーバ | | ☐ | | 規模の小さい報告会社 | | ☐ |
| | | | | | |
| | | | 新興成長型会社 | | ☐ |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する☐
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐違います☒
2022年10月31日までに登録者は90,371,532普通株は、1株当たり0.001ドルで、発行された。
前向きに陳述する
このForm 10-Q四半期報告書には、1995年の“個人証券訴訟改革法”、改正された1933年“証券法”第27 A条、および改正された“1934年証券取引法”第21 E条に適合する明示的または暗示的な展望的陳述が含まれており、これらの陳述は、私たちの経営陣の信念と仮定、および私たちの経営陣が現在把握している情報に基づいている。このような陳述は私たちの現在の運営と財政的業績に対する私たちの見解を反映する。本Form 10-Q四半期報告に含まれる歴史的事実に関する声明を除いて、他のすべての会社の戦略、未来の運営、将来の財務状況、未来の収入、予想コスト、見通し、計画、管理目標、臨床前研究或いは臨床試験結果及び予想市場成長に関する声明はすべて前向き声明である。これらの前向きな陳述は、“展望”、“信じ”、“予想”、“潜在”、“継続”、“可能”、“将”、“すべき”、“求める”、“約”、“予測”、“計画”、“計画”、“推定”、“予想”またはこれらの語の負のバージョンまたは他の類似語を使用することによって識別することができる。このような展望的陳述は様々なリスクと不確定要素に関連し、実際の結果或いは結果はこれらの陳述で指摘されたものと大きく異なる可能性がある。本四半期報告におけるForm 10-Qに関する前向きな陳述は、以下のように含まれるが、これらに限定されない
•私たちが最近発表した計画は戦略的代替案の検討と私たちの業務を大幅に削減しました
•今後12ヶ月間の計画運営に資金を提供する能力と、継続的な経営企業として運営を継続する能力
•私たちの現金は、特に最近SLRで得られた見返りを考慮して、2023年第1四半期の運営費と資本支出需要を支払うのに十分であると予想されている
•さらなる開発に必要な資金、私たちが行う可能性のある将来の臨床試験、承認されれば、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の商業化を含む資金を得ることができることを期待しています
•赤血球療法の発展に対する信念を含む細胞療法；
•私たちの技術を推進するために私たちが決定した研究優先順位の信念と計画について
•私たちは将来の候補品を研究開発し商業化する予定です
•費用、将来の収入、資本需要、追加融資需要、および追加融資能力の推定数
•私たちの製品開発活動および私たちが行う可能性のある任意の未来の臨床試験の成功、コスト、および時間の予想は、任意のこのような試験および関連準備作業の開始、登録および完了の時間、このような試験結果がどのくらいの時間で利用可能になるか、および私たちの研究および開発計画に関する声明を含む
•候補製品の導入や臨床試験の成功を計画しています
•早期データ表示または提案の内容、および私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の安全性および有効性、全体的な潜在力および利点、ならびに私たちが予想するデータ時間の予想を含む、データ結果および分析に対する信念
•承認されれば、将来の臨床試験または商業用途のために、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を獲得または生産することができると信じている
•私たちの製造施設の潜在的な販売への期待
•私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の知的財産権保護能力を獲得し、維持することへの期待
•計画は、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品に関連する追加の知的財産権を許可し、既存のライセンス契約を遵守できることを期待している
•他者の知的財産権への信念と、このような第三者の権利に基づいて開発された任意の候補製品の商業化能力
•既存またはこれから得られる競争療法への期待
•承認されれば、私たちが開発する可能性のある候補製品の商業化計画と市場への期待
•私たちは開発、規制、商業化の専門知識を持つ協力者を誘致する予定です
•承認されれば、第三者と私たちが開発可能な任意の候補製品の商業化について合意することを期待している
•私たちが開発する可能性のある候補製品の市場規模と成長潜在力、そして私たちがこれらの市場にサービスを提供する能力に対する信念
•持続的な新冠肺炎の流行がもたらす可能性のある経済減速や衰退を含む、世界の経済と政治発展が私たちの業務と私たちが行う可能性のある未来の臨床試験に与える影響の予想
•私たちが開発する可能性のある候補製品の市場受容率と程度の予想は、承認されれば
•アメリカや他の国の規制発展を期待しています
•第三者サプライヤーや製造業者と契約を結び、契約を十分に履行できることを期待しています
•法律法規と立法法規の変化の期待的な影響。
私たちのすべての前向きな陳述は、本四半期の報告書発表日までの10-Q表です。いずれの場合も、実際の結果は、これらの前向き情報とは大きく異なる可能性がある。私たちはそのような期待や展望的な陳述が正しいことが証明されることを保証できない。当社が米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出した他の公開開示または他の定期報告、他の文書または文書で言及されている1つまたは複数のリスク要因またはリスクおよび不確実性要因の発生または任意の重大な不利な変化は、私たちの業務、見通し、財務状況、および経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。法的に別の要求がない限り、実際の結果、計画、仮説、推定または予測の変化、または本四半期報告10-Q表日の後に発生するそのような前向き表現に影響を与える他の状況を反映するために、実際の結果、計画、仮定、推定または予測の変化を反映するために、そのような前向き表現の更新または修正を約束または計画しない。本Form 10-Q四半期報告書の後に発行された任意の公開声明または開示は、本Form 10-Q四半期報告に含まれる任意の前向きな陳述に修正または影響を与える場合、本Form 10-Q四半期報告におけるそのような陳述を修正または置換するものとみなされる。
私たちの業務に関する重大なリスクの概要
私たちの業務は多くのリスクと不確実性の影響を受けており、あなたは私たちの業務を評価する際にこれを認識しなければならない。これらのリスクは以下のリスクを含むが、これらに限定されない
•我々には今後12カ月の計画運営に資金を提供する十分な運営資金がなく，継続的な経営企業としては継続できない可能性があり，最近のSLRローンの返済により現金が大きく枯渇している。また、私たちは最近、私たちの業務を大幅に減らし、戦略代替案を追求することに重点を置いた戦略計画を発表した
•私たちは従業員基数を大幅に削減しました
•私たちは私たちの運営に資金を提供するために追加の資金が必要になり、もし私たちが必要な融資を得ることができなければ(これは挑戦的で、さらには得られないだろう)、私たちは候補製品の開発と商業化を達成できないだろう
•設立以来、私たちは毎年純損失を出しており、将来的には純損失が続くと予想されている
•私たちの運営の歴史は限られていて、これは私たちの技術と製品開発能力を評価し、私たちの未来の業績を予測することを難しくするかもしれません
•私たちの業務は癌と自己免疫疾患に対する私たちの臨床前計画の成功に強く依存している。私たちが開発する可能性のあるすべての候補製品は大量の追加の非臨床、臨床前、臨床開発が必要で、それから私たちは監督部門の承認を求めて製品を商業応用に投入することができます
•細胞療法の成功は、私たちの赤血球療法やRCTなど、高度に不確実である
•私たちの将来の候補製品は新しい技術に基づいており、開発とその後に規制承認を受ける時間とコストを予測することは困難である(もしあれば)
•FDA、EMA、および他の規制機関は、私たちの候補製品の開発および商業化に追加的な規制または制限を実施する可能性があり、これは予測が難しいかもしれない
•臨床開発は長くて高価な過程に関連しており、結果は不確定である。私たちはすべての候補製品の開発および商業化を完了または最終的に達成できない間に追加のコストが発生したり、遅延が生じる可能性がある
•私たちが行った臨床試験あるいは私たちの未来のパートナーの臨床試験は私たちの臨床前或いは非臨床研究に見られない重大な不良事件を掲示し、そして安全状況を招く可能性があり、監督部門の許可或いは市場が私たちの任意の候補製品を受け入れることを阻害するかもしれない
•早期臨床前研究或いは早期臨床試験の陽性結果は必ずしも後の臨床前研究或いは後の臨床試験の結果を予測するとは限らない
•もし私たちが将来行われる可能性のある任意の臨床試験で患者を募集する困難に遭遇すれば、私たちの臨床開発活動は延期されたり、他の悪影響を受ける可能性がある
•細胞療法は新しい方法であり、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品に対する否定的な見方は、私たちが業務を展開したり、規制機関がこれらの候補製品を承認する能力に悪影響を及ぼすかもしれない
•私たちは多くの法律と法規の制約を受けて、これらの法律と法規を守らないことは私たちを可能な法律や規制行動を受けるだろう
•現在行われている新冠肺炎の大流行のような健康流行病の影響は、私たちまたは私たちが依存している第三者が業務運営を持っている地域、繰り返し出現する感染ピークと波、コロナウイルスの新しい変種を含めて、臨床前研究と研究開発努力を含めて、私たちの業務に影響を与え続ける可能性がある
•もし私たちが開発した候補製品や私たちの次世代赤血球プラットフォームのために特許保護を得ることができなければ、私たちの競争相手は私たちと似ているまたは同じ製品や技術を開発し、商業化することができ、私たちが開発した任意の候補製品を商業化する能力に成功する可能性があり、私たちの技術は悪影響を受ける可能性がある
•我々は，特許や他の権利や既存の規制排他性に依存して，我々の将来の候補製品の地位を含め，承認されれば，“生物製品価格競争と革新法”(BPCIA)に規定されている参考製品排他的製品として利用する予定である.もし私たちがこれらの方法の組み合わせから排他性を獲得したり維持できなければ、私たちは私たちの市場で効率的に競争できないかもしれない
•私たち、私たちの許可者、または私たちの協力者の知的財産権侵害、流用、または他の侵害行為に対する第三者告発は、私たちの候補製品、私たちの次世代赤血球プラットフォーム、および他の技術の開発と商業化を阻止または延期する可能性があります
•私たちが開発してきた製造技術は唯一無二だ。もし私たちまたは私たちが招聘する可能性のある任意の第三者製造業者が、私たちの将来の候補製品またはその任意のコンポーネントを製造する際に困難に遭遇した場合、承認された場合、私たちは臨床試験にそのような候補製品を提供したり、患者に私たちの製品を提供する能力が延期されたり停止されたりする可能性があり、または商業的に実行可能なコスト構造を維持できないかもしれない
•もし私たちの普通株のアメリカ国家証券取引所への上場を維持できなければ、私たちの普通株の流動性は不利な影響を受けるかもしれない。
上述したリスク要因要約は、以下の完全なリスク要因テキストと共に読み、当社の簡明な統合財務諸表および関連付記、ならびに米国証券取引委員会に提出された他の文書を含む、本Form 10-Q四半期報告に記載された他の情報で読まなければならない。もし実際にこのようなリスクと不確定要素が発生すれば、私たちの業務、将来性、財務状況、経営結果は重大な悪影響を受ける可能性がある。以上の概要または以下に完全に説明される危険は、私たちが直面している唯一の危険ではない。私たちは今知らないか、あるいは現在どうでもいいと思っている他のリスクや不確定要素は、私たちの業務、将来性、財務状況、経営結果にも重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
Rubius治療会社は
カタログ表
| | | | | | | | |
| | ページ番号. |
第1部-財務情報 |
| | |
第1項。 | 財務諸表を簡略化する | 1 |
| 簡明総合貸借対照表(未監査) | 1 |
| 経営報告書と全面赤字を簡明合併(未監査) | 2 |
| 簡明合併現金フロー表(監査なし) | 3 |
| 株主権益簡明合併報告書(監査なし) | 4 |
| 簡明合併財務諸表付記(未監査) | 6 |
第二項です。 | 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 | 17 |
第三項です。 | 市場リスクの定量的·定性的開示について | 31 |
第四項です。 | 制御とプログラム | 31 |
| | |
第2部-その他の資料 |
| | |
第1項。 | 法律訴訟 | 33 |
第1 A項。 | リスク要因 | 33 |
第二項です。 | 未登録株式証券販売と収益の使用 | 89 |
第三項です。 | 高級証券違約 | 89 |
第四項です。 | 炭鉱安全情報開示 | 89 |
五番目です。 | その他の情報 | 89 |
第六項です。 | 陳列品 | 90 |
サイン | 92 |
便宜上、本四半期報告で言及されている商標、サービスマーク、および商号は®、(Sm)、および™記号が表示されていませんが、これらの商標、サービスマーク、および商号に対する当社または適用許可者の権利は、適用法に従って最大限に維持されます。
第1部-財務情報
項目1.簡明合併財務諸表(監査なし)
Rubius治療会社は
簡明合併貸借対照表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
| | | | | | | | | | | |
| 2022年9月30日 | | 2021年12月31日 |
| 資産 | | | |
| 流動資産： | | | |
| 現金と現金等価物 | $ | 103,884 | | | $ | 225,848 | |
| 販売待ち資産を保有する | 4,257 | | | — | |
| 前払い費用と他の流動資産 | 2,682 | | | 3,975 | |
| 流動資産総額 | 110,823 | | | 229,823 | |
| 経営性リース·使用権資産 | 31,207 | | | 35,095 | |
| 財産·工場·設備·純価値 | 27,094 | | | 51,530 | |
| 制限現金 | 1,573 | | | 1,573 | |
| 総資産 | $ | 170,697 | | | $ | 318,021 | |
| 負債と株主権益 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 売掛金 | $ | 8,717 | | | $ | 11,572 | |
| 費用とその他の流動負債を計算しなければならない | 14,695 | | | 14,072 | |
| リース負債を経営する | 9,212 | | | 9,015 | |
| 流動負債総額 | 32,624 | | | 34,659 | |
| 長期債務，割引後の純額を差し引く | 76,829 | | | 76,154 | |
| その他長期負債 | — | | | 135 | |
| 賃貸負債を経営し，当期分を差し引く | 24,657 | | | 28,291 | |
| 総負債 | 134,110 | | | 139,239 | |
| 引受金及び又は事項(付記9参照) | | | |
| 株主権益： | | | |
優先株、$0.001額面価値10,000,0002022年9月30日と2021年12月31日に認可された株違います。2022年9月30日及び2021年12月31日に発行又は発行された株式 | — | | | — | |
普通株、$0.001額面価値300,000,000そして150,000,0002022年9月30日と2021年12月31日にそれぞれ認可された株90,370,532そして90,063,7702022年9月30日および2021年12月31日に発行および発行された株式 | 90 | | | 90 | |
| 追加実収資本 | 873,041 | | | 855,710 | |
| 赤字を累計する | (836,544) | | | (677,018) | |
| 株主権益総額 | 36,587 | | | 178,782 | |
| 総負債と株主権益 | $ | 170,697 | | | $ | 318,021 | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
Rubius治療会社は
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 9月30日までの3ヶ月間 | | 9月30日までの9ヶ月間 |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 収入.収入 | $ | — | | $ | — | | $ | — | | $ | — |
| 運営費用： | | | | | | | |
| 研究開発 | 24,229 | | 38,014 | | 95,526 | | 101,763 |
| 一般と行政 | 7,301 | | 12,035 | | 29,772 | | 39,126 |
| 再編成と減価費用 | 30,052 | | — | | 30,052 | | — |
| 総運営費 | 61,582 | | 50,049 | | 155,350 | | 140,889 |
| 運営損失 | (61,582) | | (50,049) | | (155,350) | | (140,889) |
| その他の収入(支出)： | | | | | | | |
| 利子収入 | 392 | | 23 | | 695 | | 75 |
| 利子支出 | (1,736) | | | (1,711) | | | (4,995) | | | (4,771) | |
| その他の収入、純額 | 53 | | 2,721 | | 124 | | 4,059 |
| その他の収入を合計して純額 | (1,291) | | 1,033 | | | (4,176) | | | (637) | |
| 純損失 | $ | (62,873) | | | $ | (49,016) | | | $ | (159,526) | | | $ | (141,526) | |
| 1株当たり基本と希釈して純損失 | $ | (0.70) | | | $ | (0.55) | | | $ | (1.77) | | | $ | (1.62) | |
| 加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 | 90,364,222 | | 89,807,383 | | 90,262,487 | | 87,240,694 |
| | | | | | | |
| 総合的な損失： | | | | | | | |
| 純損失 | $ | (62,873) | | | $ | (49,016) | | | $ | (159,526) | | | $ | (141,526) | |
| その他の全面収益(損失)： | | | | | | | |
投資未実現収益(赤字)、税引き後純額#ドル0 | 122 | | | (1) | | | — | | | (4) | |
| 総合損失 | $ | (62,751) | | | $ | (49,017) | | | $ | (159,526) | | | $ | (141,530) | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
Rubius治療会社は
簡明合併現金フロー表
(単位：千)
(未監査)
| | | | | | | | | | | |
| 9月30日までの9ヶ月間 |
| 2022 | | 2021 |
| 経営活動のキャッシュフロー： | | | |
| 純損失 | $ | (159,526) | | | $ | (141,526) | |
| 純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： | | | |
| 株に基づく報酬費用 | 17,099 | | | 26,428 | |
| 減価償却および償却費用 | 5,827 | | | 4,331 | |
| 投資割増償却 | (305) | | | 118 | |
| 非現金利子支出 | 621 | | | 1,036 | |
| 減価費用 | 17,787 | | — |
| 経営性資産と負債変動状況： | | | |
| 前払い費用と他の流動資産 | 1,131 | | | (1,226) | |
| 経営性リース·使用権資産 | 3,888 | | | 4,156 | |
| 売掛金 | (2,551) | | | 2,773 | |
| 費用とその他の流動負債を計算しなければならない | 1,976 | | | (416) | |
| その他長期負債 | (135) | | | (102) | |
| リース負債を経営する | (3,437) | | | (3,477) | |
| 経営活動のための現金純額 | (117,625) | | | (107,905) | |
| 投資活動によるキャッシュフロー： | | | |
| 家屋·工場·設備を購入する | (5,038) | | | (2,280) | |
| 購入投資 | (78,445) | | | — | |
| 投資販売と満期日 | 78,750 | | | 85,000 | |
| 投資活動提供の現金純額 | (4,733) | | | 82,720 | |
| 資金調達活動のキャッシュフロー： | | | |
| 普通株式包売公開発行所で得られた手数料と引受割引後の純額を差し引く | — | | | 188,000 | |
| 要約費用を支払う | — | | | (360) | |
| 債務発行コストの支払い | — | | | (150) | |
| 株式オプション行使と従業員株購入計画の下で普通株の収益を発行する | 232 | | | 10,547 | |
| 融資活動が提供する現金純額 | 232 | | | 198,037 | |
| 現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス) | (122,126) | | | 172,852 | |
| 期初現金、現金等価物、および限定現金 | 227,583 | | | 92,901 | |
| 期末現金、現金等価物、および制限現金 | $ | 105,457 | | | $ | 265,753 | |
| | | |
| キャッシュフロー情報の追加： | | | |
| 利子を支払う現金 | $ | 4,374 | | | $ | 3,635 | |
| レンタルのための現金 | $ | 5,386 | | | $ | 5,675 | |
| | | |
| 非現金投融資情報の追加開示： | | | |
| 支払すべき帳簿又は計算すべき費用に含まれる財産、工場及び設備の購入 | $ | 333 | | | $ | 1,145 | |
| 売掛金と売掛金の要約コストを計上する | $ | — | | | $ | 35 | |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
Rubius治療会社は
株主権益報告書を簡明に合併する
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | 積算 | | | | |
| | | | | | その他の内容 | | 他にも | | | | 合計する |
| | 普通株 | | 支払い済み | | 全面的に | | 積算 | | 株主の |
| | 株 | | 金額 | | 資本 | | 損 | | 赤字.赤字 | | 株権 |
| 2021年12月31日の残高 | | 90,063,770 | | $ | 90 | | $ | 855,710 | | $ | — | | $ | (677,018) | | | $ | 178,782 |
株式オプション行使時に普通株を発行する | | 18,228 | | — | | 76 | | — | | — | | 76 |
| 株式単位の帰属を制限する | | 104,628 | | — | | — | | — | | — | | — |
株に基づく報酬費用 | | — | | — | | 8,260 | | — | | — | | 8,260 |
投資が未実現損失 | | — | | — | | — | | (57) | | — | | (57) |
| 純損失 | | — | | — | | — | | — | | (52,412) | | | (52,412) | |
| 2022年3月31日の残高 | | 90,186,626 | | $ | 90 | | $ | 864,046 | | $ | (57) | | $ | (729,430) | | | $ | 134,649 |
株式オプション行使時に普通株を発行する | | 24,000 | | — | | 22 | | — | | — | | 22 |
| 株式単位の帰属を制限する | | 2,500 | | — | | — | | — | | — | | — |
| 前項普通株の発行 従業員株購入計画 | | 143,906 | | — | | 134 | | — | | — | | 134 |
株に基づく報酬費用 | | — | | — | | 5,041 | | — | | — | | 5,041 |
投資が未実現損失 | | — | | — | | — | | (65) | | | — | | (65) | |
| 純損失 | | — | | — | | — | | — | | (44,241) | | | (44,241) | |
| 2022年6月30日の残高 | | 90,357,032 | | $ | 90 | | $ | 869,243 | | $ | (122) | | $ | (773,671) | | | $ | 95,540 |
| 株式単位の帰属を制限する | | 13,500 | | — | | — | | — | | — | | — |
株に基づく報酬費用 | | — | | — | | 3,798 | | — | | — | | 3,798 |
投資が収益を実現していない | | — | | — | | — | | 122 | | — | | 122 |
| 純損失 | | — | | — | | — | | — | | (62,873) | | (62,873) |
| 2022年9月30日の残高 | | 90,370,532 | | $ | 90 | | $ | 873,041 | | $ | — | | $ | (836,544) | | | 36,587 |
Rubius治療会社は
株主権益報告書を簡明に合併する
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | 積算 | | | | |
| | | | | | その他の内容 | | 他にも | | | | 合計する |
| | 普通株 | | 支払い済み | | 全面的に | | 積算 | | 株主の |
| | 株 | | 金額 | | 資本 | | 収入.収入 | | 赤字.赤字 | | 株権 |
| 2020年12月31日の残高 | | 81,053,651 | | $ | 81 | | $ | 621,946 | | $ | 4 | | $ | (480,471) | | | $ | 141,560 |
普通株発行 公開発行から純額 手数料·引受 割引と割引コスト $800 | | 6,896,552 | | 7 | | 187,193 | | — | | — | | 187,200 |
株式オプション行使時に普通株を発行する | | 1,237,324 | | 1 | | 5,907 | | — | | — | | 5,908 |
株に基づく報酬費用 | | — | | — | | 8,642 | | — | | — | | 8,642 |
投資が収益を実現していない | | — | | — | | — | | 3 | | — | | 3 |
| 純損失 | | — | | — | | — | | — | | (42,330) | | | (42,330) | |
| 2021年3月31日の残高 | | 89,187,527 | | $ | 89 | | $ | 823,688 | | $ | 7 | | $ | (522,801) | | | $ | 300,983 |
株式オプション行使時に普通株を発行する | | 532,400 | | 1 | | 3,719 | | — | | — | | 3,720 |
株に基づく報酬費用 | | — | | — | | 9,597 | | — | | — | | 9,597 |
投資が未実現損失 | | — | | — | | — | | (6) | | | — | | (6) | |
| 純損失 | | — | | — | | — | | — | | (50,180) | | | (50,180) | |
| 2021年6月30日の残高 | | 89,719,927 | | $ | 90 | | $ | 837,004 | | $ | 1 | | $ | (572,981) | | | $ | 264,114 |
株式オプション行使時に普通株を発行する | | 142,555 | | — | | 919 | | — | | — | | 919 |
株に基づく報酬費用 | | — | | — | | 8,189 | | — | | — | | 8,189 |
投資が未実現損失 | | — | | — | | — | | (1) | | — | | (1) |
| 純損失 | | — | | — | | — | | — | | (49,016) | | (49,016) |
| 2021年9月30日の残高 | | 89,862,482 | | $ | 90 | | $ | 846,112 | | $ | — | | $ | (621,997) | | | $ | 224,205 |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
Rubius治療会社は
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
1. 業務の性質と列報根拠
Rubius Treateutics，Inc.(“Rubius”あるいは“会社”)は生物製薬会社であり，化学結合を用いて赤血球を薬物に変換し，赤血球治療と呼ばれ，癌や自己免疫疾患の治療に用いられている。Rubiusは2013年4月にデラウェア州法律によりVL 26，Inc.に登録された。2015年1月、同社はRubius治療会社に改称した。
同社は生物技術業界の早期会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、競争相手の新技術革新の開発、肝心な人員への依存、ノウハウの保護、政府法規の遵守、臨床と商業規模製造プロセスの構築能力及び追加資本を獲得して運営に資金を提供する能力を含むが、これらに限定されない。また、同社の候補製品の人体での性能や安全性にも不確実性がある。現在開発されている候補製品は、広範な臨床前と臨床試験及び商業化前の監督管理承認を含む大量の追加的な研究と開発作業が必要となる。このような努力は多くの追加資本、十分な人員とインフラ、そして広範囲なコンプライアンス報告能力を必要とする。同社の薬物開発努力が成功しても，同社がいつ(あれば)製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。
当社は新型コロナウイルス(“新冠肺炎”)がいくつかの資産の帳簿価値に与える潜在的な影響を監査している。当社はこれまで重大な業務中断を経験しておらず、新冠肺炎による資産減価も生じていない。これらの事件の会社業務への影響の程度は将来の事態の推移に依存し，これらの事態は不確実性が高く，現時点では予測できない。これらの影響の持続時間と強度、それによる会社運営への干渉はまだ確定しておらず、会社は引き続き財務影響を評価する
2018年7月20日、会社は初公開(IPO)を完了し、それに基づいて発行·販売した12,055,450普通株式、それを含む1,572,450当社は引受業者が追加株式を購入する選択権を十分に行使することにより売却された株式です。当社が初公募から受け取った総収益純額は$254.3万ドル、引受割引と手数料などの発行コストを差し引いた。初公募終了時、会社が当時発行していたすべての発行可能な転換可能優先株は自動的に51,845,438普通株です。
当社は2021年3月18日に包販公開発行(“2021年3月発行”)を完了し、それに基づいて発行·販売した6,896,552普通株です。当社は2021年3月に得られた純額合わせて$を発売します187.2万ドル、引受割引と手数料などの発行コストを差し引いた
2022年9月、会社取締役会は、会社が取る新たな戦略再編計画や関連コスト節約措置に関するいくつかの運営·組織手順(総称して“再編計画”と呼ぶ)を承認した。同社は進行中の進行中の固形腫瘍を治療するためのRTX-240およびRTX-224の第1段階臨床試験を停止し、その次世代プラットフォームに基づく先進的な候補薬を支持するために組織を再構成した。再編計画によると、同社はまた約75%の従業員を削減し、主にRTX-240とRTX-224の臨床開発に専念する従業員から構成され、残りの従業員は製造および一般と行政機能から来ている。また、同社はロードアイランド州スミスフィールドにある製造工場の売却を模索している
2022年9月30日現在、会社の現金と現金等価物は103.9百万ドルです。2022年10月、同社は$を使用した75.7現金及び現金等価物は、その長期債務を解消し、SLR投資会社と締結された融資及び担保協定に基づいて負う義務を履行する(付記6)
2022年11月2日、会社は会社の財務状況を考慮して、ドルの返済と終了を含むと発表した75.0SLR投資会社と合意した百万ドルの信用手配及びその計画の初期段階では、その取締役会は、会社の売却または合併、またはその1つ以上の資産の売却を含む戦略代替案を検討する計画を承認し、直ちにその業務を大幅に削減する(“戦略計画”)。戦略計画については，当社は中止しました42その従業員総数(代表82)を残し、戦略検討プロセスをリードするために個人からなるコアチームを残す
戦略計画の結果として、会社の現在の財務資源と現在予測されている運営計画は、会社が2023年第1四半期まで運営できるようになる。同社はその戦略計画がその運営費用を削減し、会社が任意の実行可能な戦略選択を求めることを目標としている。この計画が必ず成功する保証はありません。当社は任意の戦略代替案を成功的に求めることができない可能性があり、何らかの戦略代替案が利用可能であっても、当社は戦略代替案審査過程が任意の特定の代替案、取引または価値をもたらすことを保証することはできない。
会計基準更新(“ASU”)2014-15年度財務諸表列報-持続経営(サブ題205-40)(“ASC 205-40”)によると、会社には、財務諸表の発行日から1年以内に満了するため、企業には、財務諸表の発表日から1年以内に満了する責任評価条件および/またはイベントが将来の財務義務を履行する能力に大きな疑いがある
2022年9月30日現在、同社の累計損失は$836.5百万ドル、現金と現金等価物#ドル103.9百万ドルです上には♪the the the9人現在までの月2022年9月30日会社では以下のような損失が発生した$159.5百万$を使用しました117.6運営中の百万の現金。同社は、予見可能な未来には、その運営損失と負のキャッシュフローが引き続き存在すると予想している経営陣は、ASC 205-40の要求に基づいて、当社の持続経営企業としての経営継続能力を評価し、設立以来発生した経営経常赤字、将来の持続的経営損失が予想される予想、および追加資本を調達して将来の運営に資金を提供する必要があることに基づいて、2022年11月9日現在、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間の中期簡明総合財務諸表の発表日に基づいて、同社の中期簡明総合財務諸表発行日から1年間、当社が継続経営企業として経営を継続する能力に大きな疑問があると結論した。添付の簡明な総合財務諸表は、記録資産金額の回収可能性および分類に関連するいかなる調整も含まない、またはこのような不確実性の結果に起因する可能性のある負債金額および分類に関連するいかなる調整も含まない。そこで，簡明総合財務諸表は，当社が継続経営企業として作成していくと仮定し，正常業務過程で資産および負債を清算および負担することを考えている。
同社の簡明総合財務諸表は、米国公認の会計原則(“GAAP”)に従って作成されている。
添付されている簡明総合財務諸表には、当社及びその全額付属会社の勘定が含まれている。合併では、すべての会社間口座と取引がキャンセルされた。
2. 重要会計政策の概要
監査されていない中期財務情報
2021年12月31日現在の簡明総合貸借対照表は、監査された財務諸表から来ているが、GAAP要求のすべての開示は含まれていない。添付されている2022年9月30日まで及び2022年まで、2022年及び2021年9月30日までの3ヶ月及び9ヶ月の審査を経ずに簡明総合財務諸表は、当社が米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)中期財務諸表の規則及び規定に基づいて作成したものである。“公認会計原則”に従って作成された財務諸表に一般的に含まれるいくつかの情報および脚注開示は、これらの規則および条例に従って簡素化または省略されている。これらの簡明な総合財務諸表は、会社が米国証券取引委員会に提出した2021年12月31日現在の10-K表年次報告書に含まれる会社が2021年12月31日までに監査された総合財務諸表とその付記と一緒に読まなければならない。経営陣は、当社の2022年9月30日までの簡明総合財務状況、2022年9月30日および2021年9月30日までの3カ月および9カ月の簡明総合経営業績、および2022年9月30日および2021年9月30日までの9カ月の簡明総合現金流量の公報陳述に必要な正常経常的調整が行われたとしている。同社の2022年9月30日までの3カ月と9カ月の簡明総合経営業績は、2022年12月31日までの1年間に予想される経営業績を必ずしも代表するとは限らない。
予算の使用
公認会計基準に従って財務諸表を作成することは、報告中の資産および負債の報告金額、財務諸表の日付、または有資産および負債の開示および報告期間の収入および支出報告金額に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。これらの簡明な総合財務諸表に反映される重大な推定および仮定には、研究開発費の計上、株式報酬の推定値、長期資産の推定値が含まれているが、これらに限定されない。同社の推定は、歴史的経験、既知の傾向、および他の特定の市場またはその他の関連要素に基づいている
それはこのような状況で合理的だと思う。継続的な基礎の上で、経営陣は状況、事実、経験の変化に基づいてその推定数を評価する。実際の結果は，これらの推定や仮定とは異なる可能性がある
現在の新冠肺炎疫病はどの程度直接或いは間接的に会社の業務、運営結果と財務状況に影響し、臨床試験、研究開発コストと従業員と関連する金額を含み、高度不確定な未来の発展に依存し、出現する可能性のある新冠肺炎に関する新しい情報及びそれを抑制或いは新冠肺炎を治療するための行動を含むこのような審査が簡略化されていない総合財務諸表の発行日まで、当社はいかなる特定の事件や状況があっても、当社が任意の資産または負債の帳簿価値を更新、判断、判断または改訂する必要があることを知りません。実際の結果は，これらの推定や仮定とは異なる可能性がある.
信用リスクと重要なサプライヤーの集中度
会社を集中的な信用リスクに直面させる可能性のある金融商品には、主に現金と現金等価物が含まれる。2022年9月30日現在、会社の現金と現金等価物は現金と通貨市場口座で構成されている。当社は、商業銀行関係に関連する正常信用リスクを除いて、異常信用リスクの影響を受けないと考えている。
同社は依存しており、引き続き少数のサプライヤーに依存して物資や原材料を開発計画していると予想される。このような計画はこのような製造サービスや原材料供給の深刻な中断の悪影響を受けるかもしれない。
現金等価物
当社は購入の日に原始期限が三ヶ月以下のすべての高流動性投資を現金等価物と見なしています。
制限現金
同社が賃貸物件の所有者のために保留している信用状総額は、2022年9月30日と2021年12月31日までに$である1.6百万ドルとドル1.7それぞれ100万ドルです同社は信用状の安全を確保するために、これらの金額の単独現金残高を維持することを要求された。これらの単独の現金残高と関連があり、会社は#ドルを含む1.62022年9月30日現在、合併貸借対照表における制限的現金(非流動現金)は100万ドルである。2021年12月31日現在、同社は$を含む0.1前払い費用と他の流動資産1.6その圧縮された総合貸借対照表には100万の制限現金(非流動現金)がある
添付された簡明統合キャッシュフロー表に記載されている現金、現金等価物、および限定的な現金は#ドルである105.5百万ドルとドル265.82022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月はそれぞれ100万ドルである1.6百万ドルとドル1.7百万ドルはそれぞれ現金に制限されています。
公正価値計量
公認会計原則に基づき、ある資産と負債は公正価値に基づいて帳簿に記入される。公正価値は、計量日市場参加者間の秩序ある取引において、資産または負債が元金または最も有利な市場で負債を移転するために徴収または支払いされる交換価格として定義される。公正価値を計量するための推定技術は，観察可能な投入を最大限に利用し，観察不可能な投入を最大限に減少させなければならない。公正価値別に列挙された金融資産および負債は、公正価値レベルの以下の3つのレベルのうちの1つで分類および開示されなければならず、そのうちの最初の2つのレベルは可視とみなされ、最後のレベルは見えないとみなされる
•第1レベル-活発な市場における同じ資産または負債の見積もり。
•第2レベル-観察可能な投入(第1レベルオファーを除く)、例えば、同様の資産または負債アクティブ市場のオファー、同じまたは同様の資産または負債非アクティブ市場のオファー、または観察可能な市場データによって確認され得る他の投入。
•第3級-市場活動が非常に少ない或いは市場活動支持のない観察できない投入は、資産或いは負債の公正価値の決定に重要な意義があり、定価モデル、現金フロー方法及び類似技術を含む。
当社の現金等価物は公正価値に基づいて入金され、上記の公正価値階層に基づいて決定されます(付記3参照)。これらの負債の短期的な性質により、会社が支払うべき帳簿と売掛金の帳簿価値はその公正価値に近い。変動金利が市場金利に近いため、会社の長期債務の帳簿価値はその公正価値に近い。
投資する
その会社の投資は売ることができるように分類され、公正な価値で勘定されている。損益と価値低下は具体的な確認方法に基づいて実現され、他の収入(費用)の構成要素、簡明総合経営報告書と全面赤字の純額として計上されている。当社は、期限が1年を超える投資を短期投資に分類し、その高度な流動性の性質に基づいており、このような投資が現在の業務に利用可能であるためである。
当社は未実現の減価損失でその投資を評価しています。価値低下を実現していない投資を評価する際には、当社は、価値低下が信用損失や非信用損失に関係しているかどうかを考慮する。信用損失については、会社は貸借対照表の信用損失を計上して準備し、経営報告書に相応の費用を計上することによって、投資を公正価値に減少させる。信用損失準備とそれに応じた減価費用は公正価値の変動に応じて期間ごとに調整される。非信用損失については、当社は全面損失表を計上することにより、投資を公正価値に減少させ、株主権益として他の全面収益(損失)を累積する構成部分として報告する。この報告書で説明されている間、このような信用損失は記録されていない。
販売待ち資産を保有する
当社は、売却予定の長期資産を、(I)当社がその資産の売却を承認し、承諾した計画、(Ii)その資産が現在の状況で直ちに売却可能であること、(Iii)買い手を探す計画、およびその資産を売却するために必要な他の行動を開始したこと、(Iv)資産が売却される可能性があること、の期間内に販売待ちを保有するように分類する。(V)資産は、現行の公正価値と比較して合理的な価格で積極的に販売されており、(Vi)この計画が大きな変更または撤回される可能性はない。当社は最初に帳簿価値または公正価値から任意の売却コストを引いた後、長期資産を保有販売資産計量に分類した。この計測によるいずれの損失も販売待ち基準を満たしている間に確認した.逆に、長期資産売却の収益は売却日まで確認されない。保有対象資産として指定されると、当社は長期資産の減価償却や償却費用の記録を停止します。当社は、各報告期間内に長期資産の公平な価値を評価し、その資産が売却のために保有するように分類されなくなるまで、いかなる売却コストも差し引く。
賃貸借証書
テナントまたはレンタル者としての手配が開始されたとき、会社は、そのスケジュールがレンタルであるか、またはレンタルが含まれているかどうかを判断する。経営リースコストは直線法でレンタル期間別に確認します。変動リースコストおよび短期賃貸(レンタル期間が12カ月未満)は発生していることが確認された。借受人および賃貸者の手配については、可変賃貸支払いは、公共地域維持や公共事業費の補償など、会社がレンタル者に借りている非固定額であり、発生時に支出される。レンタル期間を決定する際には、会社は、その選択権を行使すると合理的に判断した場合に、リース契約を延長または終了する選択権を含む
テナント手配については、運営賃貸負債及びそれに応じた使用権資産は、予想される賃貸期間内の賃貸支払い現在値に応じて入金される。レンタル契約に隠されている金利は一般的に確定しにくい。そこで，当社はその逓増借款金利，すなわち類似経済環境下で賃貸支払いに相当する金額を担保方式で類似期間内に借り入れることによる金利を利用している。支払いの初期直接費用や受信された報酬などの項目については、使用権資産を何らかの調整する必要がある場合がある。経営リースは貸借対照表で使用権資産、経営賃貸負債流動、経営賃貸負債非流動であることが確認された。
当社は、レンタル開始時に、(1)すべての資産カテゴリにおけるテナントとレンタル者手配について、レンタルと非レンタル構成要素を単一構成要素に統合し、直線ベースで予想期間内にレンタル費用を確認する、(2)テナント手配に対して、条件に適合するすべてのレンタルに対して短期賃貸免除を適用し、使用権資産または賃貸負債が1年以下の期間のレンタルとして確認されない賃貸政策を選択した。
長期資産減価準備
長期資産には、財産、工場設備、経営性賃貸、使用権資産が含まれる。保有·使用待ちの長期資産が，事件やビジネス環境の変化が発生して資産の帳簿価値が完全に回収できない可能性があることを示した場合には，回収可能テストを行う。当社がいつ減値審査を行うかを決定する際に考慮する要素は、予想に関連する業務パフォーマンスの顕著な不良、業界或いは経済傾向に重大なマイナス影響が出現すること、及び資産用途の重大な変化或いは計画変更を含む。長期資産グループの回収可能性を評価するために減値審査を行うと、当社は、長期資産グループの使用と最終処分による未割引キャッシュフローの予測をその帳簿価値と比較する。資産グループの使用と最終処分で予想される未割引将来のキャッシュフローがその帳簿価値よりも少ない場合、減値損失は運営損失で確認される。減価損失は，減価資産グループの帳票価値がその公正価値を超える部分に基づいており，これは割引キャッシュフローによって決定される.
3. 投資と金融資産と負債の公正価値
その会社は所有している違います。2022年9月30日または2021年12月31日までの投資
以下の表は、会社の資産と負債の公正価値レベルを示しており、これらの資産と負債は、公正な価値によって恒常的に計量されている(千で計算)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年9月30日 |
| レベル1 | | レベル2 | | レベル3 | | 合計する |
| 資産： | | | | | | | |
| 現金等価物： | | | | | | | |
| アメリカ政府通貨市場基金 | $ | 96,729 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 96,729 | |
| $ | 96,729 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 96,729 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2021年12月31日 |
| レベル1 | | レベル2 | | レベル3 | | 合計する |
| 資産： | | | | | | | |
| 現金等価物： | | | | | | | |
| アメリカ政府通貨市場基金 | $ | 217,009 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 217,009 | |
| $ | 217,009 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 217,009 | |
同社は見積市場価格に基づいてアメリカ政府通貨市場基金に対して評価を行い、これは公正価値システム中の一級評価基準を代表している。2022年9月30日までの9カ月間，使用した推定方法は変化しなかった。当社は各報告期間の終了時に異なるレベル間の移行を評価します。2022年9月30日までの9カ月間、1級、2級、または3級の間に転移はなかった。
4. 不動産·工場·設備·純資産と販売待ち資産
減価費用と保有販売資産を再分類した後、不動産、工場と設備、純額と販売待ち資産は以下のように構成される(千計)
| | | | | | | | | | | |
| 2022年9月30日 | | 2021年12月31日 |
| 土地 | $ | 1,300 | | | $ | 1,300 | |
| 製造施設 | 25,469 | | | 33,203 | |
| 製造設備 | 7,329 | | | 8,831 | |
| 実験室装置 | 1,333 | | | 17,501 | |
| コンピュータ装置 | 2,160 | | | 2,645 | |
| 家具と固定装置 | 17 | | | 1,281 | |
| 賃借権改善 | 570 | | | 444 | |
| 建設中の工事 | — | | | 4,181 | |
| 38,178 | | | 69,386 | |
| 減算：減価償却累計と償却 | (11,084) | | | (17,856) | |
| $ | 27,094 | | | $ | 51,530 | |
| | | |
| 販売待ち資産を保有する | $ | 4,257 | | | $ | — | |
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に、会社が記録した減価費用は17.8その再構成計画(付記11)により，その収入は100万ドルであった。
5. 費用とその他の流動負債を計算しなければならない
計算すべき費用および他の流動負債には、以下の項目が含まれる(千で計算)
| | | | | | | | | | | |
| 2022年9月30日 | | 2021年12月31日 |
| 従業員の報酬と福祉を計算する | $ | 2,507 | | | $ | 7,451 | |
| 外部研究開発費を計算しなければならない | 1,185 | | | 2,713 | |
| 生産施設費を計算しなければならない | 123 | | | 2,349 | |
| 一般費用と行政費用を計算する | 780 | | | 889 | |
| 従業員の退職給付を計算する | 4,904 | | | — | |
| 契約終了費用を計算する | 4,591 | | | — | |
| 他にも | 605 | | | 670 | |
| $ | 14,695 | | | $ | 14,072 | |
6. 債務
二零一八年十二月二十一日(“締め切り”)に、当社はSolar Capital Ltd.(現在SLR Investment Corp.(“SLR”)と融資及び保証協定(“元融資協定”及び改訂された“融資協議”)を締結し、融資者の担保代理として、元金総額は$である75.0百万ドルです。元金総額の資金は三つ#ドルの定期ローンです25.0一人百万ドルです。決算日に、会社は最初に#ドルを借金した25.0百万ドルです。2019年6月、当社は2回目の借入金#ドル25.02020年6月に会社は3回目で最後の借金をしました25.0百万ドルです。
当社は2021年6月22日(“改訂締め切り”)に、従来の融資協定を改訂(“改訂”)した。改正によると、当社とその貸主は、融資協議項の下での借入金に適用される利上げ期間を2021年12月21日から2024年7月1日に延長し、最終期限を2023年12月21日から2026年6月1日に延長することに同意した。#ドルの追加分35.0最終期限が切れる前に、当社が要求したように、貸手は百万元のローンを提供するかどうかを自分で決定することができる。改正案はロンドン銀行の同業借り換え金利を下限から0.00%から2.10%です。未返済ローン残高の利息は押します5.50%と、より大きい者を追加します2.10一ヶ月間アメリカロンドン銀行間の同業借り換え金利です。あるバックエンド費用は最終返済時にすべての資金に基づいて定期的に融資して貸主に支払わなければならない。当社は実際の利息法で融資期限内に利息支出を計上し、最終的に未返済債務を返済した場合に対応するバックエンド費用を計上しています。定期ローンには以下の費用が前払いされます1.00%前金が修正締め切りから1年目以内に発生した場合、0.50%は、翌年と0.25最終期限までの3年目では%であった
改正された条項は元の融資協定の条項と大きな違いはないため、改正は債務改正とみなされる。改訂と併せて、当社が発生する発行コストは$です0.2融資者の100，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000，000
融資契約には金融契約が含まれており，会社に最低現金残高#ドルを維持することを要求している10.090日以上の時価ハードルを超える支払総額は百万ドルを超える。同社は2022年9月30日まで、このような金融契約をすべて守っている。ローン協定は慣例陳述、保証と契約を含み、また慣例違約事件を含み、支払い違約、契約違反、制御権変更と重大な不利な変更違約を含む。違約事件が発生した場合、付加的な違約金利4.00年利率は未返済ローン残高に適用でき、貸手はすべての未返済債務の即時満期と対応を宣言することができる。ローン契約項の下の借金は当社の知的財産権を除くほとんどの資産を担保としています。
2022年9月30日現在、ローン契約に基づいて支払うべき将来元本は以下のように推定されています(千計)
| | | | | | | | |
| 十二月三十一日までの年度 | | |
| 2022年(12月31日までの3ヶ月) | | $ | — | |
| 2023 | | — | |
| 2024 | | 18,750 | |
| 2025 | | 37,500 | |
| 2026年とその後 | | 18,750 | |
| | $ | 75,000 | |
2022年10月13日、会社はSLRと補償状を締結し、この手紙により、会社は自発的にSLR約$を前払いした75.7すべての債務を返済し、すべての未返済元金、課税利息、費用、コスト、支出及びローン契約に基づいて受け取るべき他の金額を含む。返済書はまた、融資協定下のすべての承諾と義務を終了し、SLRが保有する会社資産に対するすべての留置権を解除することを規定している。
7. 権益
普通株ごとに所有者に権利を持たせる1つは会社の株主投票に提出されたすべての事項を採決する。取締役会が発表しない限り、普通株主は配当金を得る権利がない。
2018年7月20日、会社はデラウェア州で、会社が発行する権利のあるすべてのカテゴリの株式の数を再記載した会社登録証明書を提出した160,000,000株式、(I)を含む150,000,000普通株式、$0.0011株当たりの額面10,000,000優先株株、$0.001一株当たりの額面。優先株は、会社の取締役会が発行時に決定した権利、優先権、特権、制限を持ち、投票権、配当権、転換権、償還特権、清算優先権を含む。優先株の株は現在指定されていない
2019年8月1日、当社はJ.P.Morgan Securities LLC、Jefferies LLCおよびSVB Leerink LLC(“販売代理”)と流通プロトコル(“流通プロトコル”)を締結し、これにより、当社はその普通株式を随時発行および販売することができ、総発行価格は最高$に達することができる100.0百万ドル、販売代理を通じて。2022年9月30日までに違います。普通株式は流通協定に基づいて発行·販売されており、この流通協定はその条項に基づいて2022年8月21日に満期となり、適用される登録声明は有効ではなくなった
2021年3月18日，同社は2021年3月の発行を完了し，その発行と販売に応じて6,896,552普通株です。当社は2021年3月に得られた純額合わせて$を発売します187.2万ドル、引受割引と手数料などの発行コストを差し引いた
2022年7月7日、会社はデラウェア州州務卿に改正会社登録証明書改正案を提出し、会社が所有する普通株式数を増加させた
文書の権限を出す150,000,000至れり尽くせり300,000,000株式です。発行を許可された優先株株の数はこの改正の影響を受けない。
8. 株に基づく報酬
サービスに基づく株式オプション
当社は2022年9月30日までの9ヶ月以内に、サービス帰属条件に基づいて購入を付与します4,104,403加重平均行権価$の普通株式4.371株当たり、加重平均授出日公正価値は#ドルです2.98一株ずつです。
株に基づく報酬
会社は、簡明な連結経営報告書と全面赤字の以下の費用種別に、株式による補償費用(単位：千)を記録している
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 9月30日までの3ヶ月間 | | 9月30日までの9ヶ月間 |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 研究開発費 | $ | 2,266 | | | $ | 3,408 | | | $ | 7,958 | | | $ | 8,995 | |
| 一般と行政費用 | 1,532 | | | 4,781 | | | 9,141 | | | 17,433 | |
| $ | 3,798 | | | $ | 8,189 | | | $ | 17,099 | | | $ | 26,428 | |
2022年9月30日現在，帰属していない株式による報酬に関する未確認補償コスト総額は$である36.2100万ドルで加重平均期間中に確認される予定です2.3何年もです。
9. 引受金とその他の事項
ワイトヘード生物医学研究所と署名した許可協定
同社はワイトヘード生物医学研究所(“WEBR”)と改訂されたライセンス契約を締結しており，同社は会社の赤血球療法の開発に関するいくつかの特許シリーズの下で独占的で再許可可能で譲渡不可能な許可(改訂された“WEBR許可”)を取得している。会社はWIBRが毎年$$以下のライセンス維持費を支払う義務がある0.1特許関連コストは、法的費用と、会社及びその許可可能な製品及びライセンスサービスの年間純売上高に基づいて計算される下位桁使用料とを含む。ライセンス特許権に含まれる製品の推進における会社の進展により，会社は合計$までの支払いを要求された1.6具体的な臨床前、臨床と監督管理のマイルストーンに達した後、100万ドルに達する。また，会社はWIBRが許可した特許権の再被許可者から得られた非使用料支払いの一定割合をVIBRに支払う必要がある.このパーセンテージは、より低い1桁のパーセンテージからより低い2桁の数百分比まで様々であり、サブライセンス対象となる製品の臨床段階に基づく。特許権使用料は、当該国/地域における当該ライセンス製品の最初の商業販売から、当該ライセンス製品の当該国/地域における最後の有効特許主張が満了するまで、会社がライセンス製品及び国/地域に支払う。
当社は，WEBRに3か月の通知を出した後，特許ごとまたは国ごとに，WIBRライセンスのすべてを勝手に終了する権利がある。WIBRは、契約に違反した場合、または会社の破産、清算、債務不履行、またはライセンスに関連する業務を停止したときに合意を終了することができる。
401(K)計画
2018年1月、会社は国税法第401(K)節(以下401(K)計画)に基づいて固定払込計画を策定した。401(K)計画は、規定された最低年齢およびサービス要件に適合するすべての従業員をカバーし、参加者が税引前に年間給与の一部の支払いを延期することを可能にする。当社は以下の比率で等額払込金を納める50従業員一人当たりの支出の割合は最大で6条件に合った計画報酬の割合。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月で、会社は相応の寄付をしました$0.2百万ドルとドル0.8それぞれ100万ドルです
賠償協定
通常の業務過程において、会社は、ある事項について、供給者、レンタル者、契約研究機関、業務パートナー、および他の当事者に、このような合意または第三者による知的財産権侵害クレームに違反することによる損失を含むが、これらに限定されない異なる範囲および条項の賠償を提供することができる。また、当社はすでにその取締役会メンバーおよび上級管理者と合意を締結し、取締役または上級管理者としての身分やサービスとして生じる可能性のあるいくつかの責任について補償を行うことを当社に要求している。これらの賠償協定によると、会社が将来支払う必要がある可能性のある最大潜在金額は多くの場合無制限である。同社はこのような賠償によりいかなる物質コストも発生しておらず、賠償要求があることも知られていない。
法律訴訟
当社は現在いかなる重大な法的手続きにも関与していません。報告日ごとに、当社は、潜在損失金額又は潜在損失範囲が権威的な案内処理又は事項の規定によって可能かつ合理的に評価されているか否かを評価する。当社はこのような法律訴訟に関連する費用が発生した場合に支出します。
10. 1株当たり純損失
1株当たり基本と償却純損失は以下のように計算される(千単位で、1株および1株当たりの金額は含まれていない)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 9月30日までの3ヶ月間 | | 9月30日までの9ヶ月間 |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 分子： | | | | | | | |
| 純損失 | $ | (62,873) | | | $ | (49,016) | | | $ | (159,526) | | | $ | (141,526) | |
| | | | | | | |
| 分母： | | | | | | | |
| 加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 | 90,364,222 | | | 89,807,383 | | | 90,262,487 | | | 87,240,694 | |
| 1株当たり基本と希釈して純損失 | $ | (0.70) | | | $ | (0.55) | | | $ | (1.77) | | | $ | (1.62) | |
当社の潜在的希薄化証券は、1株当たり純損失を減らすため、1株当たりの純損失の計算から除外されている。したがって、普通株株主が基本純損失を占めるべきであることと希釈後の1株当たり純損失を計算するための発行済み普通株加重平均は同じである上記期間中に普通株主が1株当たりの純損失を占めるべきであることを計算する際には、同社は、各期間末の流通額に基づいて、これらを含めると逆希釈効果が生じるので、以下の潜在的普通株を上表に記載の期間から除外する
| | | | | | | | | | | |
| 九月三十日 |
| 2022 | | 2021 |
| 非既得性制限普通株 | 1,207,110 | | | 985,364 | |
| 普通株購入株式オプション | 18,814,424 | | | 17,782,603 | |
| 20,021,534 | | | 18,767,967 | |
11. 再編成と減価費用
同社は約$を生成すると推定しています30.6再編計画を実施するコストは、付記1で述べたとおりです。再編計画に関する行動は2022年9月に開始され、2023年1月31日にほぼ完了する予定です
これらの事件により、会社は以下のような再編·減価費用を発生し、これらの費用は簡明総合経営報告書と全面損失(千計)に記録されている
| | | | | | | | | | | |
| 2022年9月30日までの3ヶ月 | | 2022年9月30日までの9ヶ月間 |
| 従業員の離職福祉 | $ | 5,667 | | | $ | 5,667 | |
| 財産·工場·設備の減価 | 17,787 | | | 17,787 | |
| 契約終了費用 | 6,598 | | | 6,598 | |
| $ | 30,052 | | | $ | 30,052 | |
従業員の離職福祉
当社の再編計画リストラの影響を受けた従業員は一次的な福祉手配による非自発的解雇給付を受けています。2022年9月に解雇通知を受け、将来のサービス提供を要求していない従業員に対して、当社は公正価値に応じて当期解雇給付の責任を全額確認した。最短保留期間の後に一次解雇給付を得るためのサービスの提供を要求された従業員については、会社はその将来のサービス期間の解雇給付を比例して確認する。サービス期間は2022年9月から始まり、すべてのサービスは2022年12月31日まで異なる日付で終了する。その会社は約$を生産すると予想しています6.3従業員の退職福祉支出の百万ドルは、再編計画を実施するために使用される
次の表は、2022年9月30日現在の従業員の退職福祉に関する負債を示しています
| | | | | |
| 従業員の離職福祉 |
| 従業員の退職福祉期初め残高を計算する | $ | — | |
| 期間内に発生した従業員の退職給付費 | 5,667 | |
| この期間内に支払うか、または他の方法で決済する金額 | (763) | |
| 2022年9月30日現在の従業員退職給付 | $ | 4,904 | |
財産·工場·設備の減価
再編計画の結果として、会社は2022年9月30日までの中期長期資産減価分析の表現を触発するのに十分な指標が存在することを決定した。2022年第3四半期、同社は実体に固有の未割引キャッシュフローを用いて、その資産グループの回収可能性をテストした。この等の未割引キャッシュフローに基づき、当社は、使用及び最終処分の長期資産による未割引将来のキャッシュフローが資産グループの帳簿価値よりも少ないことが期待されると結論した。そこで，当社は長期資産減価を資産グループの帳簿価値がその公正価値を超える金額として計測した。損失は当該等資産の相対帳簿額に比例して当該グループの長期資産に割り当てられ、当該グループに割り当てられた個別長期資産の損失は、当該資産の帳簿価値をその公正価値よりも低く減少させていない。この資産グループの公正価値は、第三級公正価値計量の第三者商業不動産評価に基づいて決定された
また，その再編計画と同時に，同社はその資産グループ内の特定資産を積極的に売却することを約束し，主にその実験室設備や家具や固定装置である。実験室設備、家具、固定装置は、販売に必要なすべての規定基準を持つように分類されている。2022年9月30日、$4.3売却事項は貸借対照表日から1年以内に完了することが期待されているが，当社は売却得られた金は長期借入金の削減には利用されないと予想しているため，簡明総合貸借対照表では，百万元の実験室設備や家具および固定装置が保有待ち販売に分類されている。この取引は2023年1月31日に完了する予定だ
2022年9月30日まで3ヶ月と9ヶ月、当社は減価費用を$と記録しました17.8百万ドルです。長期資産減価費用は簡明総合経営報告書の再編及び減値費用及び全面赤字に計上され、簡明総合貸借対照表の関連資産残高減値に計上される
物件、工場及び設備、販売待ち資産純額及び減価費用を保有した後に販売対象資産を保有する帳簿額面の再分類は付記4を参照されたい
契約終了費用
RTX-240およびRTX-224の臨床試験の終了は、サプライヤー契約がその期限終了前に終了し、いくつかの契約が継続して発生するコストに基づいて、会社に将来の経済的利益がないことをもたらす。当社はこれらの契約終了費用を全額確認します。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に会社が生まれました6.6契約終了費用は，再編計画に関するこのような費用の全額と推定される
次の表は、2022年9月30日までの契約終了費用に関する負債を示しています
| | | | | |
| 契約終了費用 |
| 契約終了費用を計算する | $ | — | |
| 期日内に発生した契約終了費用 | 6,598 | |
| この期間内に支払うか、または他の方法で決済する金額 | (2,007) | |
| 2022年9月30日までの契約終了コスト | $ | 4,591 | |
12. 後続事件
戦略計画
2022年11月2日、会社は会社の財務状況を考慮して、ドルの返済と終了を含むと発表した75.0SLR投資会社との百万ドル信用手配及びその計画の初期段階では、取締役会は、その資産の売却または合併会社または1つ以上の売却を含む戦略選択を検討する計画を承認し、その業務を大幅かつ即時に減少させる。戦略計画については，当社は中止しました42その従業員総数(代表82)を残し、戦略検討プロセスをリードするために個人からなるコアチームを残す
当社はこれらの措置が運営費を削減し、当社が任意の実行可能な戦略選択を求めることを目的としていると予想している。この計画の結果として、会社は約#ドルの費用が発生すると予想している4.42022年第4四半期には、主に解散費からなる解雇手当が含まれている。
項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析
客観化する
以下の議論と分析の目的は、経営陣の観点から私たちの財務状況および運営結果を評価することに関する重要な情報を提供することであり、私たちの報告書に影響を与える結果を説明し、合理的に私たちの将来の業績に影響を与える可能性のある重要な傾向、イベント、その他の要素を含む。
したがって、以下の財務状況および経営結果の検討および分析は、2022年2月25日に米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出された本10-Q四半期報告および2021年12月31日現在の10-K表年次報告書の他の場所に出現する簡素化総合財務諸表および関連注釈と共に読み、我々が最近発表した次のような戦略計画を考慮すべきである。本議論および分析に含まれる、または本Form 10-Q四半期報告に記載されている他の部分に記載されている情報は、前向きな陳述を含む当社の業務計画および戦略に関する情報を含み、我々の戦略計画に関連するリスクを含むリスクおよび不確実性に関連する。本四半期報告10-Q表の“リスク要因”の部分に列挙されたそれらの要素を含む多くの要因の影響により、我々の実際の結果は、以下の議論および分析に含まれる前向き陳述に記載または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。
概要
私たちはバイオ製薬会社で、癌や自己免疫疾患の治療のためのRCTという新しい細胞薬を開発しています。
2022年11月2日、我々の財務状況を考慮して、SLR投資会社との7500万ドルのクレジット手配の償還と終了、および我々の計画の初期段階を含む、我々の取締役会は、当社の資産の売却または合併または1つ以上の売却を含む戦略的選択を検討し、私たちの業務を大幅かつ即時に削減する計画を承認した(“戦略計画”)。戦略計画では、42人の従業員(既存従業員ベースの82%)を解雇し、戦略審査過程をリードするコアチームを残した。
我々の研究や臨床開発活動や本報告で議論した他のイニシアティブを展開する能力には，多くの資金が必要となり，これらの資金はあまり得られない，あるいは戦略代替案を成功させることができる場合にのみ実現できる。
著者らはすでに患者の募集を中止し、これまでに80名を超える患者が三つの臨床試験で薬物を服用したが、著者らは工程赤血球を大規模化生産でき、そしてある癌患者の臨床活動耐性を観察する初歩的な証拠、PD-(L)-1難治性固形腫瘍の腫瘍縮小と長期安定疾病の証拠を含むことを証明した。これらの早期発見に基づき，我々は癌や自己免疫疾患の治療におけるRCTの潜在力を信じている。
代替形式で無作為対照試験を製造する最新の技術進展を慎重に審査した後、著者らはこの代替技術は著者らの現有のREDプラットフォームより実質的な改善の潜在力がある可能性があるため、引き続き著者らの現在の2つの臨床候補方案に投資することは合理的ではないと信じている。2022年9月、私たちは新しい戦略組換え計画を発表し、重点的に次世代赤血球に基づく細胞結合プラットフォームと関連コスト節約措置を推進することである
この新世代プラットフォームは我々の既存のREDプラットフォームに基づいて改善を行うことが可能であり、良好な耐性を維持すると同時に、より高い効率と強化された汎用性を持つ。したがって、我々は進行中のRTX-240およびRTX-224による末期固形腫瘍の治療の第一段階の臨床試験を中止し、次世代プラットフォームに基づく先進的な候補薬を支持するために組織を再構成した
新世代赤血球に基づく細胞結合プラットフォームの概要
次世代プラットフォームは化学共役を用いてRCTを生産する。細胞結合は細胞表面と標的分子の間に共有結合を確立した。この新しい方法は私たちの既存のREDプラットフォームと比較して
•循環時間を延長すること、および/またはより高い細胞用量を投与することによって、より高い有効用量を提供すること；
•より多才であり、異なるペイロード、免疫調節剤、小分子および細胞上のタンパク質に結合して効力を増強することができる
•生物工学ではなく血液バンク中の赤血球を利用し，早期前駆細胞をタンパク質を発現する網状赤血球に分化させることにより，商品製造コストを低減する
脾臓と血管における赤血球の生物分布が限られていることを考慮すると、これらの属性は更に高い治療効果、類似した安全性を招く可能性があり、そして全体のコスト構造を著しく低下させる。
業務と戦略更新
新しいプラットフォームへの投資を継続するために、業務を再編し、一連のコスト削減措置を実施した。これらの措置には
•約75%の人員削減を実施し、主に臨床開発、製造および一般と行政人員に集中している
•進行中の固形腫瘍の治療を中止したRTX−240およびRTX−224の第1段階臨床試験；
•ロードアイランド州スミスフィールドの製造工場での販売を模索しています
これらのコスト節約措置の実施に伴い、戦略計画の実施に加え、我々の業務は大幅に減少し、新しいプラットフォームの維持と関連する臨床前計画に焦点を当て、戦略代替案を探索する。
中断の臨床計画の概要
単一療法RTX−240の1/2期臨床試験
RTX-240による末期固形腫瘍治療の1/2期臨床試験において、36名の患者は単一治療群で服用した。1例の腎細胞癌患者はnivalumab治療を受けた後に病状が進展し、病状は1年以上安定した。この患者は第12周期後に3 E 10×3+1 E 10 Q 3 W用量レベルから5 E 10 Q 3 W用量レベルまで増加した。これまでRTX-240耐性は良好であり、治療に関連する3/4級有害事象(AEs)もなく、用量制限性毒性もなかった。
RTX-240とペブロモリズマブの併用による末期固形腫瘍治療の1期臨床試験
第一段階の臨床試験の投与量のアップグレード/拡張部分において、16人の患者は薬物を服用し、RTX-240と臭化リズマブの連合による末期固形腫瘍の治療効果を評価した。1例の結腸直腸癌患者の病状は4ケ月を超えて安定してまだ研究中である。これまで、RTX-240と臭化リズマブの併用耐性は良好であり、治療或いは研究者が確定した免疫関連3/4級副作用はなく、用量制限性毒性もなかった。
RTX-224治療部分末期固形腫瘍の1期臨床試験
第一段階臨床試験では、7人の患者が2つの用量列中でRTX-224を服用し、選択された末期固形腫瘍におけるRTX-224の治療効果を評価し、非小細胞肺癌、皮膚黒色腫、頭頸部扁平上皮癌、尿路上皮(膀胱)癌および三陰性乳癌を含む。これまで治療に関連した3/4級副作用はなく，用量制限毒性もなかった。
資金の概要
私たちの設立以来、私たちのほとんどの資源は、私たちの独自の赤色プラットフォームの構築、私たちの知的財産権の組み合わせの確立と保護、研究開発活動、私たちの製造プロセスの開発、候補製品材料の開発、組織と当社を装備した会社、業務計画、資金調達、およびこれらの業務に一般的かつ行政的な支援を提供することに集中しています。私たちはどんな製品も販売を許可されていないし、製品販売から何の収入も得ていない。これまで、私たちの運営資金は、優先株の売却と債券発行の収益、私たちの公開株式の収益から来ています
2018年7月20日、私たちは初公募株を完成させ、これにより、引受業者によって追加株式を購入する選択権を全面的に行使し、1，572，450株を含む12，055，450株の普通株式を発行·売却した。引受割引と手数料、その他の発行コストを差し引いた後、私たちは2.543億ドルの収益を得ました。2019年8月、私たちはモルガン·チェース証券有限責任会社、ジェフリー有限責任会社、SVB Leerink LLCと普通株を市場で売却する計画について流通合意に達し、この計画によると、私たちは時々私たちの普通株の株式を提供·売却することを自ら決定することができ、総収益は1.00億ドルに達した。普通株が割当プロトコルによって発行および販売されているわけではなく，その割当プロトコルはそれに基づいている
条項は2022年8月21日に施行され、適用された登録声明はもはや有効ではない。2021年3月，我々は引受の公開発行，すなわち2021年3月の発行を完了し，これにより6896，552株の普通株を発行·売却した.引受割引と手数料、その他の発行コストを差し引いた後、私たちは1.872億ドルの収益を得ました。2022年10月、返済状によると、私たちは自発的に約7570万ドルを前払いして、私たちのローン契約に基づいて受け取るべきすべての未返済元金、計算すべき利息、費用、コスト、費用、その他の金額を含むすべての債務を全額返済します。
設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。私たちがどんな製品収入を生み出すか、または利益を達成するのに十分な製品収入を生み出すことができるかどうかは、私たちの1つ以上の候補製品の開発成功と最終商業化にかかっている。2022年9月30日までの9カ月間の純損失は1兆595億ドル、2021年12月31日までの年度純損失は1兆965億ドルと報告している。2022年9月30日までの累計赤字は8.365億ドル。また、長期債務の解消とSLR投資会社との融資·担保協定の履行のために7，570万ドルが使用されているため、私たちの現金資源は深刻に枯渇しています。本報告の他の部分で指摘されているように、今後12ヶ月の計画運営に資金を提供し、継続的に経営し続ける企業として運営する能力があるのではないかと疑われています。しかも、私たちが最近発表した戦略計画は私たちの業務を大幅に減少させるだろう。私たちは、少なくとも今後数年以内に、巨額の費用と運営損失を招き続けると予想している。私たちが長期的に私たちの業務を継続することができれば、私たちが行っている活動に関連する費用と資本需要が増加することが予想されます。特に以下の場合：
•より多くの候補を発見し開発し続けています
•もし私たちが開発する可能性のある任意の候補製品に対して臨床前研究と臨床試験を行い、もし私たちが持続的な新冠肺炎疫病による著者らの臨床前研究或いはサプライチェーンの遅延、挫折或いは中断の情況に引き続き遭遇すれば；
•私たちの次世代赤血球ベースの接合プラットフォームを発展させます
•私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する
•より多くの臨床、科学、製造、商業者を招聘する
•規制承認を受ける可能性のある任意の候補製品の商業数量を提供するのに十分な臨床的および商業的生産源および安全なサプライチェーン能力を確立する
•他の候補製品や技術を買収したり許可したり
•臨床試験に成功した候補製品のために監督部門の承認を求める
•販売、マーケティング、流通インフラを構築し、規制の承認を受ける可能性のある任意の製品を商業化する
•我々の製品開発·計画における将来の商業化努力を支援する者、上場企業の要求を支援し続けることを含む、運営、財務及び管理情報システム及び人員を増加させる。
臨床開発に成功し、規制部門から開発可能な任意の候補製品の承認を得ない限り、製品販売から収入を得ません。このような候補製品に対する規制機関の承認を得られれば、製品販売、マーケティング、流通に関連した巨額の費用を支援するために、私たちの商業化能力を発展させることが予想される。また、上場企業の運営に関連したコストが引き続き発生すると予想される。
再編と戦略計画により、現在の財務資源と現在予測されている運営計画は、2023年第1四半期まで運営できるようになるだろう。私たちは私たちの戦略計画が私たちの運営費用を減らし、どんな実行可能な戦略的選択も求めることができるようにすることを目標としている。この計画が必ず成功する保証はありません。いくつかの戦略代替案が利用可能である可能性があっても、戦略代替案審査過程が任意の特定の代替案、取引、または価値を生成することを保証することはできないかもしれない。
2022年9月30日までの累計赤字は8.365億ドル、現金と現金等価物は1.039億ドル上には♪the the the9人現在までの月2022年9月30日私たちが被ったのは1億595億ドル使っています1兆176億ドル運営中の現金です。私たちは予測可能な未来に、私たちの運営損失と負のキャッシュフローが続くと予想している。私たちは
我々は，継続経営企業としての経営継続能力を評価し，設立以来発生した運営経常赤字，将来の持続的運営損失が予想される予想，および将来の運営のための追加資本調達の需要に基づいて，2022年11月9日現在，2022年9月30日までの3カ月と9カ月間の中期スリム化総合財務諸表の発表日に基づいて，これらの統合財務諸表を簡素化した日から1年間，継続経営企業の経営継続能力に大きな疑問があると結論した。
薬品開発に関連する多くのリスクと不確実性のため、費用を増加させる時間や金額、あるいは私たちがいつ達成または利益を維持できるかどうかを正確に予測することはできない。たとえ私たちが製品販売を作ることができても、私たちは利益を上げることができないかもしれない。今後12ヶ月後に運営を続けることができても、利益を上げることができない場合や継続的に利益を上げることができなければ、計画レベルで運営を継続できず、私たちの運営を減少または終了させることができない可能性があります。
“流動性と資本資源”を見てください
ナスダック退市通知
2022年7月27日、私たちはナスダック上場資産部またはナスダック従業員から手紙を受け取り、過去30営業日の間、私たちの普通株の購入価格は30営業日連続で1株1.00ドル以下に収められたことを通知した。これはナスダック上場規則第5450(A)(1)条の規定に基づき、ナスダック世界精選市場に必要な最低購入価格(最低購入価格要求と呼ぶ)に引き続き組み込まれている。ナスダック不良品は私たちの普通株の上場に効果がありません。私たちの普通株はこの時もナスダック世界の精選市場で取引を続け、取引コードは“RUBY”です
ナスダック上場規則第5810(C)(3)(A)条またはコンプライアンス期間規則によると、最低入札価格要件の遵守を回復するために、180暦、または2023年1月23日(我々は“コンプライアンス日”と呼ぶ)まで提供されます。2023年1月23日までのいつでも、私たちの普通株式の入札価格は、コンプライアンス規則の要求に従って少なくとも10営業日以内に1.00ドル以上に収められた場合、スタッフは書面で通知して、最低入札価格要求を再遵守しました。私たちの普通株式は、スタッフがナスダック上場規則第5810(C)(3)(H)条に基づいてその裁量権を行使しない限り、ナスダック全世界精選市場に上場する資格があります
もし私たちがコンプライアンス日の前に最低入札価格要求を再遵守できなかったら、180個のカレンダー日規期間を追加する資格があるかもしれません。資格を満たすためには、私たちの普通株をナスダック資本市場に移転する必要があり、公開保有株式の時価継続上場の要求とナスダック資本市場の他のすべての初期上場基準を満たさなければならないことを前提としており、最低入札価格要求は除外され、私たちは追加の契約期間内にこの不足を補うつもりであることをナスダックに書面で通知する必要がある。このような譲渡を実現するためには，ナスダックに申請料を支払い，第2のコンプライアンス期間内に逆株式分割を行うことで不足点を補う予定であることを従業員に書面で通知する必要がある。審査過程の一部として、職員たちは私たちがこの欠陥を補うことができると信じているかどうかを決定するだろう。もしスタッフが私たちが不足を補うことができないと思ったら、スタッフは書面で私たちの普通株が取られることを知らせてくれます。その時、私たちはその職員の退市についてナスダック上場と公聴会審査チームに上訴することを決定するかもしれない。しかし、私たちが除名通知を受け、職員の除名決定について専門家グループに控訴すれば、この控訴は成功するという保証はない。
私たちは、私たちの普通株の終値を監視し、適切な場合に利用可能な選択を考慮して、最低入札価格要件を再遵守することができ、逆株式分割の実施を求めることを含む可能性がある。しかし、私たちは最低入札価格要件を回復し、さらには継続して、180日目の第2の期限を確保して、ナスダックの継続上場に適合した他の任意の要求を遵守または維持することができる保証はありません。
持続的新冠肺炎の大流行の影響
2020年3月以来、現在の新冠肺炎疫病発生期間中、私たちはすでに各種の予防措置を実施して、私たちの従業員、パートナーと潜在臨床試験参加者の健康と安全を保護し、国家、州と地方政府が随時発効する適用命令、声明及び/或いは指令を遵守し、新冠肺炎の伝播を最小限にし、そして私たちの運営の中断を最小限に下げることを目的としている。これらの措置には、ある時にビジネス旅行をキャンセルし、可能な限り遠隔作業に移し、ローテーションの実験室勤務スケジュールを実施して、私たちの施設の現場人数を減らし、影響を受けた原材料を事前に注文することが含まれています
全世界サプライチェーンの遅延、及び著者らの外部パートナーと臨床サイトと協力するため、仮想臨床試験現場の訓練とモニタリングを利用して、患者の診察回数を最大限に減少し、そして遠隔医療を確立して患者の暴露を最大限に減少させる。我々は，新たに出現した変種による疫病が制御されているか否かにかかわらず，進行中の新冠肺炎が大流行するまで，これらの措置や他の必要な予防措置を継続して使用していく。
持続的な新冠肺炎疫病はすでに全世界の製造、サプライチェーンと臨床試験活動に影響し、著者らのサプライヤー、サプライヤーと臨床試験地点を含むが、これらの中断は今までまだ著者らの運営結果に重大な影響を与えていない。しかし，我々の行動に対する最終的な影響は未知であり，大流行病の持続時間，蔓延，強度など，将来の事態の発展に依存し，これらは高度に不確実であり，把握的に予測することはできない。特に，新冠肺炎に関連するグローバル事態の発展には，新たなコロナウイルス株の発見や，ウイルスの伝播を制御するための介入措置の規模，例えば政府が強制的に実施している隔離，現地避難所の要求，旅行制限，不要企業の閉鎖，社会的距離の要求，政府が加えた制限がグローバルサプライチェーンに与える影響が含まれており，“国防生産法”，ワクチン配布およびその他の公衆衛生安全対策の使用を含め，今回の大流行が我々の業務に与える影響を決定する。私たちは引き続き発生している新冠肺炎疫病の最新の発展及び私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性への影響に注目している。しかし、現在、それによって生じるいかなる財務的影響も合理的に推定することはできず、私たちの業務、財務状況、運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの運営結果の構成要素は
収入.収入
これまで、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、近い将来も製品販売から何の収入も得られないと予想されています。潜在的候補製品の開発に成功し、規制部門の承認または第三者と締結された許可または協力協定を取得すれば、将来的には、製品販売、第三者と締結される可能性のある協調または許可契約の支払い、または任意の組み合わせから収入を得ることができます。
運営費
研究と開発費
研究と開発費用には、私たちの研究活動によって生じるコスト、私たちの薬物発見努力、および私たちのパイプライン製品と生産停止候補製品の開発と製造が含まれています
•研究開発に従事している従業員の賃金、関連福祉、株式給与費用を含む従業員に関する費用
•将来の候補製品の臨床前および臨床開発、ならびに私たちが生産停止した候補製品および研究計画の段階的終了に関連する費用は、コンサルタント、請負業者および契約研究組織またはCROなどの第三者との合意を含む
•私たちの製造プロセスを開発および拡張し、私たちの臨床前研究および臨床試験のための将来の候補製品および生産停止候補製品を製造するコストは、私たちの製造施設で生産された製品と、コンサルタント、請負業者、および私たちが採用する可能性のある任意の契約製造組織またはCMOのような第三者との合意に基づいて生産されたコンポーネントを含む
•研究室用品や研究材料
•施設、減価償却、および他の費用であって、施設賃貸料および修理および保険の直接および分配された費用が含まれている
•第三者許可協定に基づいて支払われたお金。
私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。私たちが将来受け取る研究·開発活動のための商品やサービスのための前金は前払い費用として記録されています。前払い金額は、関連貨物の交付またはサービス提供時に料金を計上します。
私たちの直接研究、製造、開発費用は計画通りに追跡されている。これらの費用には、主にコンサルタント、請負業者、CMOおよびCROに支払われる費用、精算された材料、テストおよびその他の費用、および内部製造によって生じる材料費用が含まれる。また、関係者コスト(株式ベースの報酬費用を含まない)や製造施設コスト(減価償却を含む)を含む製造施設の運営コストを研究開発計画コストに分配する。私たちは、関連する人員コスト、実験室用品、非製造業施設費用、その他の間接コストを含めて、私たちのプラットフォーム開発、早期研究、共有研究開発に関連するコストを研究開発プロジェクトに分配しません。これらのコストは複数のプロジェクトと私たちの技術プラットフォームに配置されているため、単独で分類されていません
私たちの潜在的な候補製品の成功と商業化は大きな不確実性を持っている。これは、製品開発や商業化に関連する多くのリスクや不確定要因があるためである
•臨床前と臨床開発活動の時間と進捗；
•私たちは臨床前と臨床プロジェクトの数と範囲を決定しました
•私たちは候補薬物の臨床前と臨床開発を完成させ、商業化するために必要な追加資金を集めることができる
•私たちが協力することができる締約国の発展努力の進展状況
•私たちは既存の研究開発計画を維持して新しい計画を立てることができます
•私たちは新しい許可や協力計画を作る能力を確立します
•臨床試験の開始と完成に成功し、その安全性、耐性と治療効果の特徴はアメリカ食品と薬物管理局(FDA)或いは任意の類似の外国監督機関を満足させた
•持続的な新型肺炎の流行が私たちの業務に持続的な影響を与えている
•適用された規制機関から受けた規制承認とその関連条項
•私たちの候補製品を生産するための特殊な原材料の利用可能性
•私たちは将来の臨床試験のために開発可能な候補製品を一貫して生産することができます
•私たちは第三者との関係で供給を作る能力を確保します
•私たちは米国と国際的に特許、商業秘密保護、そして排他性を獲得し、維持する能力；
•知的財産権の組み合わせで私たちの権利を保護する能力は
•承認されれば私たちが開発する可能性のある候補品を商業化することに成功しました
•私たちは第三者保険のカバー範囲と適切な補償を得て維持することができる
•患者、医学界、第三者支払者が承認すれば、私たちが開発する可能性のある製品候補を受け入れます
•他の製品と競争します
•承認された後、私たちの治療計画はまだ受け入れ可能な安全性を持っている。
我々が開発可能な任意の候補製品の開発において、これらの変数のいずれかの結果が変化し、その候補製品開発に関連するコストおよび時間を著しく変化させることが可能である。私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を得ることができないかもしれない。
一般と行政費用
一般および行政費用には、株式ベースの報酬を含む行政、財務、および行政機能者の賃金および関連費用が含まれる。一般および行政費用には、施設に関する直接·分担費用、法律、特許、相談、投資家と公共関係、会計および監査サービスの専門費用も含まれる
再編成と減価費用
2022年9月、会社は我々の新戦略再編計画と関連するコスト節約措置に関するいくつかの運営と組織手順を採用した。これらの措置は、進行中のRTX-240およびRTX-224による末期固形腫瘍の治療の臨床試験を停止し、会社の従業員総数を約75%減少させることを含む
その他の収入(費用)
利子収入
利息収入には私たちの投資現金残高から稼いだ利息が含まれています
利子支出
利息支出には、吾等の融資協定(以下の定義を参照)の項の未返済借入金による利息、及び債務割引償却が含まれる
その他の収入、純額
他の収入、純額には私たちの核心業務とは関係のない雑収入と費用が含まれている。
所得税
私たちが設立して以来、私たちは毎年発生した純損失あるいは私たちの研究開発税収控除のためにいかなる所得税優遇も記録していません。既存の証拠の重みによって、私たちのすべての純営業損失或いはNOL、繰越と税収控除は更に実現できない可能性があると考えているからです。2021年12月31日現在、米国連邦と州でそれぞれ5.342億ドルと5.348億ドルの純営業損失を計上しており、これらの損失は将来の課税収入を相殺するために使われる可能性がある。連邦NOLには3720万ドルと4.97億ドルが含まれており、前者は2037年までの異なる日に満期になり、後者は無期限に繰り越される。この州のNOLは2041年まで異なる日に満了されるだろう。2021年12月31日まで、米国連邦と州の研究開発税収控除はそれぞれ2，270万ドルと1，560万ドルであり、将来の税収負担を相殺し、それぞれ2034年と2026年に満期を開始することができる可能性がある。私たちは資産負債表ごとに私たちの繰延税項目の純資産について全額推定値を記録しました。
経営成果
2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの3カ月間の比較
次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の運営結果をまとめています
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 9月30日までの3ヶ月間 | | |
| 2022 | | 2021 | | 変わる |
| (単位：千) |
| 収入.収入 | $ | — | | $ | — | | $ | — |
| 運営費用： | | | | | |
| 研究開発 | 24,229 | | 38,014 | | (13,785) |
| 一般と行政 | 7,301 | | 12,035 | | (4,734) |
| 再編成と減価費用 | 30,052 | | — | | 30,052 |
| 総運営費 | 61,582 | | 50,049 | | 11,533 |
| 運営損失 | (61,582) | | | (50,049) | | | (11,533) | |
| その他の収入(支出)： | | | | | |
| 利子収入 | 392 | | 23 | | 369 | |
| 利子支出 | (1,736) | | | (1,711) | | | (25) | |
| その他の収入、純額 | 53 | | 2,721 | | (2,668) |
| その他の収入を合計して純額 | (1,291) | | 1,033 | | | (2,324) |
| 純損失 | $ | (62,873) | | | $ | (49,016) | | | $ | (13,857) | |
研究と開発費
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 9月30日までの3ヶ月間 | | |
| 2022 | | 2021 | | 変わる |
| (単位：千) |
| 研究開発計画費： | | | | | |
| 癌.癌 | $ | 11,061 | | $ | 20,181 | | $ | (9,120) |
| プラットフォーム開発、前期研究、未分配費用： | | | | | |
| 関係者の | 3,824 | | 7,111 | | (3,287) |
| 株に基づく報酬費用 | 2,266 | | 3,408 | | (1,142) |
| 契約研究と開発 | 2,297 | | 2,242 | | 55 |
| 実験室用品と研究材料 | 1,096 | | 1,226 | | (130) | |
| 施設に関するものやその他 | 3,685 | | 3,846 | | (161) |
| 研究開発費総額 | $ | 24,229 | | $ | 38,014 | | $ | (13,785) |
2022年9月30日までの3カ月間の研究開発費は2420万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月は3800万ドルだった。研究と開発案費用が910万ドル減少したのは、RTX-321とRTX-240急性骨髄性白血病と単一療法研究をキャンセルしたためである。RTX−240およびRTX−224が進行中の固形腫瘍の治療のための臨床試験が停止する前に、RTX−224に関連する臨床コストが増加し、この減少を部分的に相殺する。これらの臨床試験の終了により，これらのコストは将来的に低下し続けると予想される。プラットフォーム開発、早期研究と未分配支出が470万ドル減少したのは、主に2022年の研究開発機能部門の人員削減による人員関連支出の330万ドルの減少と、私たちの普通株式市場価格の低下に関する株式ベースの報酬支出が110万ドル減少し、2022年に付与された株式オプションの評価値が低かったためである。また，施設に関する支出やその他の支出が20万ドル減少したのは，非資本化ソフトウェアコスト支出の減少と今年度の建築運営コストの減少が原因である
一般と行政費用
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 9月30日までの3ヶ月間 | | |
| 2022 | | 2021 | | 変わる |
| (単位：千) |
| 関係者の | $ | 1,859 | | $ | 3,408 | | $ | (1,549) |
| 株に基づく報酬費用 | 1,532 | | 4,781 | | (3,249) | |
| プロおよび顧問料 | 2,228 | | 2,230 | | (2) |
| 施設に関するものやその他 | 1,682 | | 1,616 | | 66 |
| 一般と行政費用総額 | $ | 7,301 | | $ | 12,035 | | $ | (4,734) |
2022年9月30日までの3カ月間、一般·行政費は730万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月は1200万ドルだった。一般的および行政支出が470万ドル減少したのは、主に株式報酬支出が320万ドル減少したためであり、これは2021年下半期と2022年上半期に完全に付与された株式オプション奨励と、我々普通株の市場価格が低下し、2022年に付与された株式オプションの評価が低かったためである。また，2022年には一般や行政機能の人員編成が減少したため，人事に関する費用は150万ドル減少した。
再編成と減価費用
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 9月30日までの3ヶ月間 | | |
| 2022 | | 2021 | | 変わる |
| (単位：千) |
| 従業員の離職福祉 | $ | 5,667 | | | $ | — | | $ | 5,667 |
| 財産·工場·設備の減価 | 17,787 | | | — | | 17,787 |
| 契約終了費用 | 6,598 | | — | | 6,598 |
| 再編成と減価費用の合計 | $ | 30,052 | | $ | — | | $ | 30,052 |
2022年9月30日までの3ヶ月間、2022年第3四半期にスタートした戦略再編計画により、従業員の退職福祉、財産、工場と設備減価および契約終了コストに関する費用はそれぞれ570万ドル、1780万ドル、660万ドルと記録されている。2022年9月30日までの3ヶ月間に、280万ドルの従業員離職福祉と契約終了コストを支払いまたは他の方法で決済し、戦略再編計画を実施するために、または他の方法で合計約1，290万ドルを支払う予定です
利子収入
2022年9月30日までの3カ月の利息収入は40万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月の利息収入は10万ドル未満だった。 当時の金利上昇により、利息収入が増加した。
利子支出
2022年9月30日までの3カ月の利息支出は170万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月の利息支出は170万ドルだった。期間内の利息支出は大きく変動しない
その他の収入、純額
2022年9月30日までの3カ月間、その他の純収入は10万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月は270万ドルだった。その他の収入純額の減少は前期のある税収相殺貨幣化によるものである
2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの9カ月間の比較
次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間の運営結果をまとめています
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 9月30日までの9ヶ月間 | | |
| 2022 | | 2021 | | 変わる |
| (単位：千) |
| 収入.収入 | $ | — | | $ | — | | $ | — |
| 運営費用： | | | | | |
| 研究開発 | 95,526 | | 101,763 | | (6,237) |
| 一般と行政 | 29,772 | | 39,126 | | (9,354) |
| 再編成と減価費用 | 30,052 | | — | | 30,052 |
| 総運営費 | 155,350 | | 140,889 | | 14,461 |
| 運営損失 | (155,350) | | | (140,889) | | | (14,461) | |
| その他の収入(支出)： | | | | | |
| 利子収入 | 695 | | 75 | | | 620 | |
| 利子支出 | (4,995) | | | (4,771) | | | (224) | |
| その他の収入、純額 | 124 | | 4,059 | | (3,935) |
| その他の収入を合計して純額 | (4,176) | | | (637) | | | (3,539) | |
| 純損失 | $ | (159,526) | | | $ | (141,526) | | | $ | (18,000) | |
研究と開発費
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 9月30日までの9ヶ月間 | | |
| 2022 | | 2021 | | 変わる |
| (単位：千) |
| 研究開発計画費： | | | | | |
| 珍しい病気 | $ | — | | $ | 197 | | $ | (197) | |
| 癌.癌 | 44,990 | | 51,778 | | (6,788) |
| プラットフォーム開発、前期研究、未分配費用： | | | | | |
| 関係者の | 20,057 | | 20,437 | | (380) |
| 株に基づく報酬費用 | 7,959 | | 8,995 | | (1,036) |
| 契約研究と開発 | 7,052 | | 5,278 | | 1,774 | |
| 実験室用品と研究材料 | 4,707 | | 3,791 | | 916 | |
| 施設に関するものやその他 | 10,761 | | 11,287 | | (526) |
| 研究開発費総額 | $ | 95,526 | | $ | 101,763 | | $ | (6,237) |
2022年9月30日までの9カ月間の研究開発費は9550万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月の研究開発費は1.018億ドルだった。研究と開発案費用が700万ドル減少したのは，RTX−321とRTX−240急性骨髄性白血病と単一療法研究を中止したためである。RTX−240およびRTX−224が進行中の固形腫瘍の治療のための臨床試験が停止する前に、RTX−224に関連する臨床コストが増加し、この減少を部分的に相殺する。これらの臨床試験の終了により，これらのコストは将来的に低下し続けると予想される。プラットフォーム開発、早期研究と未分配費用が70万ドル増加したのは、主に契約研究と開発が180万ドル増加し、薬物発見活動とプラットフォーム開発のための実験室用品と研究材料が90万ドル増加したためである。これらの増加は株式報酬支出の100万ドル減少によって相殺され、これは私たちの普通株の市場価格の低下に関連しており、2022年に付与された株式オプションの評価が低いことや、非資本化ソフトウェアコスト支出の減少と今年度の建築運営コストの減少により、施設関連支出やその他の支出が50万ドル減少した。
一般と行政費用
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 9月30日までの9ヶ月間 | | |
| 2022 | | 2021 | | 変わる |
| (単位：千) |
| 関係者の | $ | 8,741 | | $ | 9,961 | | $ | (1,220) |
| 株に基づく報酬費用 | 9,141 | | 17,433 | | (8,292) | |
| プロおよび顧問料 | 6,910 | | 6,745 | | 165 |
| 施設に関するものやその他 | 4,980 | | 4,987 | | (7) |
| 一般と行政費用総額 | $ | 29,772 | | $ | 39,126 | | $ | (9,354) |
2022年9月30日までの9カ月間の一般·行政費は2980万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月は3910万ドルだった。一般的および行政支出が940万ドル減少したのは、主に株式報酬支出が830万ドル減少したためであり、これは2021年下半期と2022年上半期に全数付与された株式オプション奨励によって推進され、私たちの普通株の市場価格が低下し、2022年に付与された株式オプションの評価が低かった。また人事に関する費用は120万ドル削減されました駆動者2022年に一般的かつ行政的機能の面で人員削減を行う
再編成と減価費用
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 9月30日までの9ヶ月間 | | |
| 2022 | | 2021 | | 変わる |
| (単位：千) |
| 従業員の離職福祉 | $ | 5,667 | | | $ | — | | $ | 5,667 |
| 財産·工場·設備の減価 | 17,787 | | | — | | 17,787 |
| 契約終了費用 | 6,598 | | — | | 6,598 |
| 再編成と減価費用の合計 | $ | 30,052 | | $ | — | | $ | 30,052 |
2022年9月30日までの9ヶ月間、2022年第3四半期にスタートした戦略再編計画により、従業員の退職福祉、財産、工場と設備減価および契約終了コストに関する費用はそれぞれ570万ドル、1780万ドル、660万ドルと記録されている。2022年9月30日までの3ヶ月間に、280万ドルの従業員離職福祉と契約終了コストを支払いまたは他の方法で決済し、戦略再編計画を実施するために、または他の方法で合計約1，290万ドルを支払う予定です
利子収入
2022年9月30日までの9カ月の利息収入は70万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月の利息収入は10万ドルだった。当時の金利上昇により、利息収入が増加した
利子支出
2022年9月30日までの9カ月間の利息支出は500万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月間の利息支出は480万ドルだった。当時の金利が高かったため、利息支出が増加した。
その他の収入、純額
2022年9月30日までの9カ月間の他の純収入は10万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月の純収入は410万ドルだった。その他の純収入が減少した主な原因は、前期内のある税収相殺の貨幣化である。
流動性と資本資源
設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。私たちはまだ候補製品を商業化していません。もしあれば、私たちが数年以内に開発する可能性のある候補製品を販売することから収入を得ることはできません
これまで，我々の運営資金は優先株売却収益，債券発行収益，我々初公募株の収益，最近では2021年3月に発行された収益があり，以下のように定義されている.2018年7月、我々は初の公募を完了し、これにより、引受業者が追加株式を引受する選択権を全面的に行使し、1，572，450株を含む12，055，450株の普通株を発行および売却した。引受割引、手数料、その他の発行コストを差し引いた後、2.543億ドルの収益を得ました。2018年12月、2021年6月に改正され、借金総額は最大7500万ドルに達することが規定された融資と保証協定に調印した。2022年9月30日現在、同協定によると、未返済額は7500万ドル。2021年3月、2021年3月の発行を完了し、これにより6896，552株の普通株を発行·売却した。引受割引と手数料、その他の発行コストを差し引いた後、私たちは1.872億ドルの収益を得ました。2022年9月30日現在、私たちは1.039億ドルの現金と現金等価物を持っている。2022年10月、返済書簡によると、吾らは自発的に約7，570万ドルを前払いし、全数返済ローン契約項下のすべての債務を含め、すべての未返済元金、受取利息、手数料、コスト、支出及びその他に受け取るべき金額を含め、吾などの現金資源を大幅に枯渇させた。本報告の他の部分で指摘されているように，今後12カ月の計画運営に資金を提供し，継続的に経営する企業として運営を継続する能力があるかどうかには大きな疑問があり，最近我々の戦略計画を発表し，戦略代替案を求めることに専念する事業を大幅に削減している
キャッシュフロー
次の表は、列挙された各期間の現金源と用途をまとめています
| | | | | | | | | | | |
| 9月30日までの9ヶ月間 |
| 2022 | | 2021 |
| (単位：千) |
| 経営活動用の現金 | $ | (117,625) | | | $ | (107,905) | |
| 投資活動によって提供される現金 | (4,733) | | | 82,720 | |
| 融資活動で提供された現金 | 232 | | | 198,037 | |
| 現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス) | $ | (122,126) | | | $ | 172,852 | |
経営活動
2022年9月30日までの9カ月間、経営活動には1兆176億ドルの現金が使用されており、主な理由は、我々の純損失1.595億ドルが、非現金費用純額4100万ドルで相殺され、主に減価費用と株式による補償費用が含まれているからである。2022年9月30日までの9ヶ月間、私たちの営業資産と負債で使用された純現金には、500万ドルの前払い費用と他の流動資産、経営リースおよび使用権資産の純増加が含まれていますが、売掛金、売掛金、その他の流動負債、他の長期負債および経営賃貸負債の減少410万ドルによって相殺されています。
2021年9月30日までの9ヶ月間、経営活動は1.079億ドルの現金を使用し、主に私たち1.415億ドルの純損失から、3190万ドルの非現金費用純額によって相殺され、主に株式ベースの給与支出が含まれている。2021年9月30日までの9ヶ月間、私たちの経営資産と負債に使用された純現金は、120万ドルの売掛金、売掛金およびその他の流動負債、他の長期負債および経営賃貸負債の減少を含むが、290万ドルの前払い費用と他の流動資産および経営賃貸、使用権資産の減少によって相殺される。
投資活動
2022年9月30日までの9ヶ月間、投資活動のための現金純額は470万ドルで、7840万ドルの投資と500万ドルの不動産、工場、設備の購入を含むが、7880万ドルの投資販売と満期日によって相殺された。私たちの不動産、工場と設備の現金購入は主にロードアイランドスミスフィールドに設置された製造工場とマサチューセッツ州ケンブリッジ市にある実験室空間に設置されたコンピュータと実験室設備の購入に関するものです。
2021年9月30日までの9ヶ月間、投資活動が提供した純現金は8270万ドルで、8500万ドルの投資販売と満期日が含まれていたが、不動産、工場、設備230万ドルの購入によって相殺された。私たちの不動産、工場と設備の現金購入は主にロードアイランドスミスフィールドに設置された製造工場とマサチューセッツ州ケンブリッジ市にある実験室空間に設置されたコンピュータと実験室設備の購入に関するものです。
融資活動
融資活動が提供する現金純額は、2022年9月30日までの9カ月間で、株式オプション行使時に普通株を発行して得られた収益20万ドルを含む20万ドル。
2021年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した現金純額は1.98億ドルで、主に引受割引と手数料、その他の発売コストを差し引いた1.872億ドルの収益と、株式オプションを行使する際に普通株を発行して得られた収益1050万ドルが含まれている。融資活動で使用されている現金純額には、2021年3月の発行に関する40万ドルの発売コスト支払いと、2021年6月の融資合意に関する20万ドルの債務発行コスト支払いが含まれています。
契約義務と約束
次の表は、2022年9月30日現在の契約義務と、これらの義務が将来的に予想される流動性とキャッシュフローに及ぼす影響をまとめています
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 期限どおりの支払い |
| 合計する | | 1年もたたないうちに | | 1~3年 | | 4~5年 | | 5年以上 |
| (単位：千) |
| 経営賃貸承諾額(1) | $ | 40,735 | | $ | 9,212 | | $ | 15,311 | | $ | 7,985 | | $ | 8,227 |
| 債務義務(2) | 96,005 | | 6,100 | | 56,851 | | 33,054 | | — |
| 合計する | $ | 136,740 | | $ | 15,312 | | $ | 72,162 | | $ | 41,039 | | $ | 8,227 |
(1)表の金額は、マサチューセッツ州ケンブリッジ市のオフィスと実験室で支払うべき金額を反映しており、この2つの運営リース契約はそれぞれ2027年1月と2028年8月に満了します
(2)表内金額は，融資プロトコルによって支払われる契約元本および利息を反映している.本表では、ローン契約項での満期利息は、仮定年利9.39%で計算され、この金利は2022年9月30日の有効金利となっています。
融資と保証協定
2018年12月、すなわち締め切り日に、SLR Investment Corp.(前身はSolar Capital Ltd.)と融資と保証協定(元の融資協定、または改訂された融資協定)を締結した。貸手側の担保エージェントとして，元金総額は7，500万ドルである.元金総額は3ロットに分けて資金を提供し、1ロット当たり2，500万ドルで、それぞれ締め切り、2019年6月、2020年6月に提供される。2022年10月13日に、吾らはSLRと返済書簡を締結し、この手紙によると、吾らはSLR約7，570万ドルを自発的に前払いし、すべての未返済元金、計上利息、費用、コスト、支出及びその他の徴収すべき金額を含むすべてのローン契約項目の下のすべての債務を履行する。返済書はまた、融資協定下のすべての約束と義務を終了し、SLRの私たちの資産に対するすべての留置権を解除することを規定しています
普通株販売協定
2019年8月1日に、吾らは複数の販売代理店と流通契約を締結し、この合意により、当社は時々代理店に自社の普通株株式を発売または代理店を通じて売却することができ、1株当たり額面0.001ドル、総販売価格は最高100，000，000ドルに達する。2022年8月21日に満期となった取扱契約によると、当社の普通株株式は売却されていませんが、適用される登録声明も有効ではありません
資金需要
私たちが必要な活動を展開し、開発を通じて潜在的な候補製品を推進すれば、このような運営を支援できる範囲で、私たちの費用は大幅に増加するだろう。私たちの経営と資本支出の時間と金額は大きく依存するだろう
•臨床前と臨床開発活動の時間と進捗；
•私たちが行う可能性のある未来の臨床試験の開始、登録、または結果、または任意の未来の候補製品の開発状態の変化
•私たちが開発する可能性のある候補製品の規制審査の時間と結果
•現在行われている新冠肺炎の大流行は、その後のいかなる疫病も含めて、その新しい出現の変種によるかどうかにかかわらず、私たちの業務に持続的な影響を与える
•私たちは臨床試験を開始し、臨床試験を開始しないか、既存の臨床試験を中止することにした
•承認された臨床試験要件を含むが、これらに限定されない、私たちが開発可能な任意の候補製品に適用される法律または法規の変化
•私たちの主なサプライヤーの発展について
•私たちは材料を手に入れ、承認された製品のために十分な製品を生産したり、受け入れ可能な価格でそうすることができません
•私たちが開発する可能性のある候補製品の臨床供給に関連するコストは
•私たちは必要な時に協力関係を築くことができます
•将来の商業化活動のコストと時間、製品製造、マーケティング、販売、流通、および私たちが発売許可を得た任意の候補製品を含む
•特許出願、特許請求の範囲、および他の知的財産権の請求項に係る法定特許費用を起訴すること；
•重要な科学技術者や管理者の増減
•私たちの候補製品の使用に関連した意外な深刻な安全問題
•任意のマイルストーン支払いの条項と時間を含む、協力、許可、または他の手配された条項と時間。
その前に、私たちが相当な製品収入を生み出すことができれば、私たちは公共およびプライベートエクイティ融資、債務融資、もはや使用されない資産の清算、戦略連合とマーケティング、流通、許可手配を通じて私たちの運営に融資する必要があり、私たちはこのようにする能力は非常に投機的である。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達することができる範囲内で(現在の財務状況を考慮すると、これは不可能である)、投資家の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、投資家の普通株主としての権利に悪影響を及ぼす。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある協定は、追加債務を招く、買収または資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。もし私たちが戦略連合または第三者とのマーケティング、流通、または許可手配を通じて追加資金を調達した場合、私たちは、私たちの技術、将来の収入源、研究プロジェクト、または候補薬物に対する貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。私たちは2022年9月にいくつかのコスト低減行動を実施し、私たちの資本を私たちの次世代赤血球技術プラットフォームを推進することに集中することを目的とした。もし私たちが追加資金を得ることができない場合、私たちはさらなるコスト削減行動を実施し、現金を保存するために、私たちの研究開発計画と技術プラットフォーム活動の一部または全部を延期、削減または停止します。このような行動は私たちの業務の見通しに悪影響を及ぼすかもしれない。
2022年9月30日までの累計赤字は8.365億ドル、現金と現金等価物は1.039億ドル上には♪the the the9人現在までの月2022年9月30日私たちが被ったのは1億595億ドル使っています1兆176億ドル運営中の現金です。私たちは予測可能な未来に、私たちの運営損失と負のキャッシュフローが続くと予想している。私たちは私たちの持続的な経営企業としての経営継続能力を評価し、設立以来発生した運営経常赤字、私たちのSLRローン協定の早期返済、将来の持続可能な運営損失の予想、および将来の運営のための追加資本を調達する必要性(私たちの財務状況を考慮すると、不可能でなければ挑戦的になります)、2022年11月9日現在、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間の簡明中間連結財務諸表の発表日、私たちの結論は、これらの簡明総合財務諸表が発表された日から、私たちが経営を続ける企業として1年間経営を続ける能力には大きな疑問があるということです。
表外手配
報告書に記載されている間、私たちは、現在、米国証券取引委員会規則および法規で定義されているいかなる表外手配もない。
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
私たちの簡明な連結財務諸表はアメリカ公認会計原則あるいはGAAPに基づいて作成されました。私たちの簡明な総合財務諸表と関連開示を作成する際には、資産、負債、収入、コストと支出、および関連開示報告金額に影響を与える推定、仮説と判断を行う必要がある。我々のキー会計政策は，2022年2月25日に米国証券取引委員会に提出された2021年12月31日現在のForm 10−K年度報告書に“経営陣の財務状況と運営結果の検討と分析−キー会計政策と重大な判断と推定”というタイトルで記述されている。実際の結果やイベントが、私たちがこれらの政策を適用する際に使用する見積もり、判断、仮定と大きく異なる場合、私たちが報告した財務状況や運営結果は大きな影響を受ける可能性があります。
我々が2022年2月25日に米国証券取引委員会に提出した2021年12月31日現在のForm 10−K年度報告書に記載されているものと比較して、我々の重要な会計政策に大きな変化はない。
最近発表された会計公告
最近発表された我々の財務状況や経営結果に影響を与える可能性のある会計声明の記述は、本四半期報告Form 10−Qの他の部分の簡素化総合財務諸表の付記2に開示されている。
第3項は市場リスクに関する定量的かつ定性的開示である。
2022年9月30日現在、現金および通貨市場口座を含む1.039億ドルの現金および現金等価物を持っている。金利収入は一般的な金利水準の変動に非常に敏感である；しかし、これらの投資の性質により、金利が直ちに10%変化することは、私たちのポートフォリオの公平な市場価値に実質的な影響を与えない。
2022年9月30日現在、ローン協定によると、7500万ドルの未返済借金があります。ローン協定によると、未返済借入金の利息は5.50%であり、2.10%または1ヶ月の米国ロンドン銀行間同業借り換え金利のうち大きい者を加えている。1ヶ月間の米国Libor金利は直ちに10%の変化が発生し、私たちの債務関連債務、財務状況、あるいは運営結果に実質的な影響を与えることはない
2022年10月13日に、吾らはSLRと返済書簡を締結し、この手紙によると、吾らはSLR約7，570万ドルを自発的に前払いし、すべての未返済元金、計上利息、費用、コスト、支出及びその他の徴収すべき金額を含むすべてのローン契約項目の下のすべての債務を履行する。返済書はまた、融資協定下のすべての約束と義務を終了し、SLRの私たちの資産に対するすべての留置権を解除することを規定しています。
私たちは現在、外貨為替レートの変化に関連する重大な市場リスクに直面していない；しかし、私たちはすでにヨーロッパ、カナダ、中国にある外国サプライヤーと契約を締結し続ける可能性がある。私たちの業務は将来外貨為替レートの変動の影響を受けるかもしれません。
インフレは通常労働力、研究用品、材料、原材料を製造するコストを増加させることで私たちに影響を与える。2022年9月30日までの9ヶ月間、インフレは我々の業務、財務状況、または運営結果に実質的な影響を与えなかったと考えられる
項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、最高経営責任者と最高財務責任者(それぞれ最高経営責任者とCEO)の参加の下、2022年9月30日までの我々の開示制御及び手続の有効性を評価した。取引法規則13 a-15(E)および15 d-15(E)に定義されている用語“開示制御およびプログラム”は、発行者が取引法に基づいて提出または提出された報告書に開示を要求する情報を記録することを保証するための発行者の制御および他のプログラムを意味する
米国証券取引委員会規則及び表に規定されている期限内に処理、まとめ及び報告する。開示制御およびプログラムは、必要な開示についてタイムリーな決定を行うために、発行者が取引所法案に従って提出または提出された報告書に開示を要求する情報が蓄積され、発行者管理層(その主要幹部および主要財務官を含む)または同様の機能を果たす者に伝達されることを保証することを目的とした制御および手順を含むが、これらに限定されない
経営陣は、どのような制御やプログラムが、どんなに設計や操作が良くても、その目標を実現するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、管理部門は、可能な制御とプログラムのコスト-利益関係を評価する際にその判断を運用しなければならない。我々の2022年9月30日までの開示制御及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、その日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2022年9月30日までの四半期内に、財務報告の内部統制(“取引法”第13 a-15(F)および15 d-15(F)規則の定義による)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はなかった。
第2部-その他の資料
項目1.法的訴訟
私たちは現在どんな実質的な法的手続きの当事者でもない
第1 A項。リスク要因
私たちの業務は多くの危険に直面している。以下に説明するリスク、および当社の簡明な連結財務諸表および関連する注釈、ならびに“経営陣の財務状況および経営結果の議論および分析”および米国証券取引委員会に提出された他の文書の情報を含む、本Form 10-Q四半期報告書の他の情報を慎重に考慮しなければなりません。次のいずれの事件や事態が発生しても、私たちの業務、財務状況、経営結果、成長の見通しを損なう可能性があります。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれない。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確実性はまた私たちの業務運営を損なう可能性がある。
私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク
私たちには今後12カ月の計画運営に資金を提供する十分な運営資金がなく、継続的な経営企業としては継続できないかもしれませんが、最近のSLRローンの返済で現金が不足しています。また，我々は最近，我々の業務を大幅に削減し，戦略代替案の追求に重点を置いた戦略計画を発表した.
2022年11月9日現在、すなわち中期簡明連結財務諸表の発表日は、当社の四半期報告書提出以来少なくとも12ヶ月の予測運営コストを支払う十分な財務資源がないため、継続的な経営企業としての私たちの能力に大きな疑いを抱いている。2022年9月30日までに、私たちは累計8.365億ドルの純損失を出しました。2022年9月30日までの9ヶ月間で、1兆595億ドルの純損失を記録した。また、2022年9月30日までの9ヶ月間、運営·投資活動に1兆224億ドルを使用し、2022年9月30日現在の現金と現金等価物残高は1.039億ドルとなり、これは私たちの一眼レフローン協定の早期返済は考慮されていません。この協定は、現金と現金等価物の7570万ドルを使用しています。したがって、私たちが大幅に減少した業務を考慮しても、私たちの既存の現金資源は、本稿の日付から今後12ヶ月の予想需要を満たすのに十分ではなく、私たちの運営を継続し、私たちの業務計画を実施するためにより多くの資本を調達する必要があり、これらの資本は有利な条件や根本的に得ることができない可能性が高い。
私たちの経営の歴史と近いうちに純損失とマイナス運営キャッシュフローが予想されることは、私たちが経営を続ける企業として継続していく能力を大きく疑っています。もし私たちが株式証券を発行することで資金を調達すれば(私たちの財務状況を考慮して、これは挑戦的であり、不可能でなければ)、既存の株主の大量の希釈を招く可能性が高い。もし私たちが債務融資を通じて追加資金を調達すれば(私たちの財務状況を考慮して、これも挑戦です)、債務条項は大量の現金支払い義務と、私たちの業務運営能力のチノと特定の財務比率を制限する可能性があります。さらに、私たちが資金を調達するために締結した任意の契約または許可手配は、私たちの製品や技術に対する権利を放棄することを要求するかもしれませんが、私たちは有利な条項やそのような契約や許可手配を全く達成できないかもしれません。私たちの現金状況は、私たちの開発計画や他の活動を延期して削減し、運営を維持するためにいくつかの資産を清算することを要求します。もし私たちが資金不足を続けたら、特に私たちがどんな戦略的選択も取れなければ、私たちは私たちの行動を完全に停止することを要求されるかもしれない。
私たちの戦略計画の実施に伴い、私たちの主な目標は戦略選択の審査を成功させ、一連の取引を完成させ、私たちのプラットフォームと計画のための価値を実現することである。我々がこのような戦略選択を認識し達成する能力は高い投機的であり，このような取引の推進や実施コストが高い可能性がある.
我々が研究や臨床開発活動や本報告の他の部分で検討した研究や臨床開発活動を展開する能力には大量の資金が必要となるが，これはあまり得られない，あるいは戦略代替案をとることができる場合にのみ求められる。
当社は、当社の証券の取引は高度な投機性を有し、重大なリスクとなることを注意している。会社証券の取引価格は、会社証券保有者の実際の現金化価値とはほとんどあるいは全く関係ない可能性がある。したがって、同社はその証券の既存と未来への投資に極めて慎重であることを促している。
私たちは従業員の基礎と運営規模を大幅に削減した。
2022年9月、従業員数を75%減少させ、臨床前研究およびプラットフォーム開発に再集中する会社再編を発表した。2022年11月には、業務や人員を大幅に削減し、戦略代替案の審査に重点を置く戦略計画を発表しました。これらの再編後、9人の常勤従業員のみが審査に集中し、適切な状況で戦略代替案を求めています。そのような重要な点があるにもかかわらず、どんな戦略的代替案を求めるのは高価で時間がかかり、私たちはこれらの代替案が有利な条件で存在するか、または全く存在しないという保証はない。もし私たちが戦略的代替案を決定して求めることができなければ、私たちは行動を完全に中断しなければならないかもしれない。企業の合併や売却など、追加の融資や改善戦略選択を得ることができても、コスト削減計画により削減された研究開発事業や他の潜在的な成長計画を回復することができない可能性があり、これらの努力は私たちの業務の任意の将来の成長に重要である。また、当社の再編が成功しなければ、財務報告の内部統制の有効性に大きな悪影響を及ぼす可能性があります
われわれは設立以来毎年純損失を出しており，将来も純損失が続くと予想される.
私たちは臨床前段階の生物製薬会社で、運営の歴史は限られている。生物製薬製品開発への投資は非常に高い投機性があり、それは大量の前期資本支出を必要とし、重大なリスクが存在するため、即ち任意の潜在的な候補製品は十分な効果或いは受け入れ可能な安全状況を証明できず、監督部門の承認を得ることができず、商業上実行可能ではない。これまで、商業販売のための製品は何も承認されておらず、製品販売から何の収入も得られておらず、私たちの持続的な運営に関する巨額の研究開発やその他の費用を生み出し続けている。したがって、私たちは利益を上げておらず、2013年の設立以来、どの時期も赤字になっている。2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間の純損失はそれぞれ1.595億ドルと1.415億ドルと報告されている。2022年9月30日までの累計赤字は8.365億ドル。また、我々の長期債務の返済とSLR投資会社との融資·担保協定の義務を履行するための7，570万ドルを含む現金資源が深刻に枯渇しており、本報告の他の部分で指摘されているように、今後12ヶ月の計画運営に資金を提供し、継続的に経営する企業として運営を継続する能力があるかどうかには大きな疑問があり、最近、戦略的代替案を求めることに集中する当社の戦略計画を発表し、業務を大幅に削減している
戦略計画の結果として、我々の現在の財務資源と現在予測されている運営計画は、2023年第1四半期まで運営できるようになる。私たちは私たちの戦略計画が私たちの運営費用を減らし、どんな実行可能な戦略的選択も求めることができるようにすることを目標としている。この計画が必ず成功する保証はありません。いくつかの戦略代替案が利用可能であっても、戦略代替案審査過程が任意の特定の代替案、取引、または価値を生成することを保証することはできないかもしれない。
もし私たちが長期運営を続けることができれば、少なくとも次の数年間、巨額の費用と運営損失が発生すると予想される。私たちが長期的に私たちの業務を継続することができれば、私たちが行っている活動に関連する費用と資本需要が増加することが予想されます。特に以下の場合：
•著者らの潜在候補製品に対して臨床前研究と臨床試験を行い、もし持続的な新冠肺炎の大流行により、任意の後続爆発を含む場合、新しい出現の変種によるかどうかにかかわらず、著者らの臨床前研究或いはその他の操作は引き続き遅延、挫折或いは中断に遭遇する；
•次世代赤血球プラットフォームを発展させます
•潜在的な候補品の発見と開発を続けています
•私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する
•適用されれば、臨床および商業製造源を確立し、サプライチェーン能力が開発可能な任意の候補製品に臨床的供給を提供し、規制の承認を得る可能性のある任意の候補製品に商業数量を提供するのに十分であることを保証する
•可能な候補製品や技術を得ることができます
•臨床試験に成功した候補製品のために監督部門の承認を求める
•販売、マーケティング、流通インフラを構築し、規制の承認を受ける可能性のある任意の製品を商業化する
•我々の製品開発および将来の商業化努力を支援する人員、および上場企業として運営するために必要な任意の追加インフラを含む、科学、臨床、運営、規制、財務および管理情報システムおよび人員を増加させる
利益を維持し、利益を維持するためには、私たちまたは任意の潜在的な未来パートナーは、巨大な市場潜在力を有する製品を開発し、最終的に商業化し、販売商品コストや他の費用を差し引いた後、十分な利益率を得る必要がある。これは著者らが一連の挑戦的な活動の中で成功を得ることを要求し、臨床前研究と臨床試験を完成し、候補製品の発売許可を獲得し、候補製品のために十分な補償を得て、製造、マーケティングと販売はマーケティング許可を得る可能性のある製品を獲得し、そして任意の発売後の要求を満たすことを含む。私たちは決してこのような活動やすべての活動で成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、私たちは利益を達成するために十分な大きさまたは十分な収入を生むことができないかもしれない。もし私たちが確実に利益を達成したら、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下は私たちの株主に彼らの投資の全部または一部を損失させる可能性もあります。
1つ以上の候補製品の商業化に成功しても、より多くの候補製品を開発·マーケティングするために、大量の研究開発や他の支出を生み出し続けていく。私たちは予測できない費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に直面するかもしれない。私たちの未来の純損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。私たちの以前の損失と予想された未来の損失はすでに私たちの株主権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。
私たちは私たちの運営に資金を提供するために追加の資金が必要になり、必要な融資を得ることができなければ(これは挑戦的で、さらには得られないだろう)、私たちは候補製品の開発と商業化を達成できないだろう.
設立以来、私たちの業務は大量の現金を消費しており、SLRローン協定に基づいて2022年10月にローンを返済したため、私たちの利用可能な現金は大幅に枯渇している。私たちは、研究開発と臨床前または非臨床試験と研究および臨床試験を行い、サプライチェーンを構築し、私たちが開発可能な任意の候補製品のために規制承認を求め、規制の承認を得た任意の製品を発売し、それを商業化し、私たち自身の商業組織を設立することを含めて、大量の資金をかけなければならない。2022年9月30日現在、私たちは1.039億ドルの現金と現金等価物を持っていますが、これにはSLRとの融資協定に基づいて事前に支払われた未返済金額は含まれていません。しかし、私たちの将来の資本需要と既存資源が私たちの運営を支援する時間は、私たちの予想とは大きく異なるかもしれませんが、私たちはどうしても追加の資本が必要になります(私たちの財務状況に応じて得られる可能性はあまりありません)、もし私たちがこのような計画を実施することができれば、私たちの現在および未来の計画の任意の臨床前および臨床開発を完成させます。私たちの戦略的選択の追求によると、私たちの毎月の支出水準は違うだろう。
未来の資金調達が完全に利用可能である可能性がない、あるいは十分な金額、あるいは私たちが受け入れられる条項である可能性が高い。さらに、任意の融資条項は、私たちの株主の持株や権利に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが追加証券(株式や債務を問わず)、またはそのような証券を発行する可能性は、私たちの株式の市場価格をさらに下落させる可能性があります。私たちはそれぞれ2022年4月と9月にいくつかのコスト低減行動を実施し、私たちの資本を私たちの癌と自己免疫計画と技術プラットフォームを推進することに集中することを目的とした。もし私たちが追加的な資金を得ることができない場合(私たちの財務状況を考慮して、これは挑戦になります)、さらなるコスト削減行動を実施し、私たちの研究開発計画および技術プラットフォーム活動の一部または全部を延期、削減または停止して、私たちが予想する現金滑走路をさらに拡大するか、または運営を完全に停止する必要があるかもしれません。これらの行為は私たちの業務、将来性、財務状況、経営結果を深刻に損害し、私たちの普通株の価格を下落させ、甚だしきに至っては私たちの普通株と他の証券の保有者が投資のすべての損失を受ける可能性がある。
もし私たちが追加的な資本を集めることができれば、これらの資本は私たちの既存の株主に希釈を与えるか、あるいは私たちの技術または候補製品の権利を放棄することを要求するかもしれない。
私たちの株主の所有権権益は、普通株または普通株に変換可能な証券または普通株に交換可能な証券を売却することによって追加資本を調達できる範囲で希釈され、条項は、清算または株主としての権利に悪影響を及ぼす他の特典を含む可能性がある
もし私たちが許可、マーケティング、または流通手配、または第三者との他の協力または戦略連合によって追加資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術または製品候補、将来の収入フロー、または研究計画に対する貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利な条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。私たちはまた、より早い段階で私たちの未来の1つまたは複数の候補製品のためのパートナーを探すことを要求されるかもしれない。そうでなければ望ましいだろう
私たちは米国証券取引委員会またはアメリカ証券取引委員会に有効なS-3表保留登録声明を提出し、この声明によると、合計2.5億ドルの普通株、優先株、債務証券、権証または単位を時々販売することができる(2022年9月30日まで)合計2.5億ドルの普通株、優先株、債務証券、権利証または単位を時々販売することができる。将来的に登録声明(または他の方法)による証券売却は、私たちの株主を希釈し、私たちの株価に悪影響を及ぼす可能性があります。
不安定な市場や経済状況は、私たちの業務、財務状況、株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの経営業績と全体的な業務戦略は、世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性があります。過去数年、全世界の信用と金融市場は変動、不安定と中断を経験し、持続的な新冠肺炎の大流行を含む。このような変動、不安定、妨害はすでに将来的に深刻な流動性と信用供給の減少、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇と経済安定の不確実性をもたらす可能性がある。例えば、2020年初め以来、新冠肺炎の大流行はすでに世界と米国の金融市場で混乱をもたらしている。ワクチンの配布と管理および予防と治療方法の改善に伴い、行われている新冠肺炎の大流行のいくつかの負の影響は軽減されたが、症例はすでに出現し続けている可能性があり、より伝染性があるか、あるいは既存のワクチンと治療方案に対してより耐性を持つ変種が出現する可能性があるため、衛生保健機関と著者らのスタッフに新しいと長期的な圧力をもたらす。世界経済の相互関係に鑑み、大流行性疾患や衛生事件は引き続き米国を含む多くの国の経済活動にマイナス影響を与える可能性がある。コロナウイルスの持続的な伝播は、その変種といくつかの緩和を経験した地域での巻き返しを含み、私たちの業務、将来性、財務状況と会社の運営業績にマイナスの実質的な影響を与える可能性がある。
さらに、私たちの全体的な業務戦略は、このような経済低迷、不安定なビジネス環境、または持続不可能で不安定な市場状況のいずれかの悪影響を受ける可能性があります。現在の株式や信用市場が悪化したり改善されていない場合、任意の必要な債務や株式融資をより困難にし、コストがより高く、希釈度が高くなる可能性がある。適切かつ有利な条件で必要な融資を得ることができなければ、私たちの成長戦略、財務業績、株価に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、将来の1つまたは複数の候補製品または1つまたは複数の他の研究開発計画の開発または商業化を延期、削減、または放棄することが要求される可能性がある。さらに、私たちの現在の1つまたは複数のサービスプロバイダ、製造業者、または他のパートナーは、経済的に困難な時期を乗り切ることができない可能性があり、これは、私たちが時間通りに、予算で運営目標を達成する能力に直接影響を与える可能性がある。
ロシアのウクライナ侵攻や米国と中国との二国間関係の悪化など、地政学的事態の発展は、政府支出、国際貿易、市場安定に影響を与え、マクロ経済状況の弱さを招く可能性がある。これらの事態の発展の影響には、例えばロシアの政府または他の実体に実施される可能性のある任意のそれによって生じる制裁、輸出規制、または他の制限的な行動が含まれており、過去および未来に世界市場の混乱、不安定、および変動をもたらし、これは逆に私たちの業務に悪影響を与え、私たちの財務業績を弱める可能性がある。ロシアのウクライナへの侵入は数ヶ月続いており、米国や他の国を含めた世界的な反応は、我々の業務が直面しているリスクをもたらしたり、悪化させたりする可能性がある。持続的な衝突はグローバル·サプライチェーンに重大な影響を与え、商品の流れを阻害し、コストの急激な上昇と製品不足を悪化させ、これも私たちのサプライチェーンに悪影響を及ぼす可能性がある。また、国が支援するネットワーク攻撃は拡大する可能性があり、衝突の一部として、私たちと私たちのサプライヤーが重要なネットワークセキュリティやデータ保護対策の能力を維持または強化する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
いくつかの政治的事態の発展は、法規や規則の不確実性を招く可能性もあり、これは私たちの業務に実質的な影響を与える可能性がある。例えば、イギリスの離脱は、イギリスやEUがその法規を大幅に変更し、将来イギリスで開発される可能性のある任意の候補製品の承認に影響を与える可能性がある。どんな新しい規制も、私たちの業務展開の時間と費用、および将来の任意の製品候補製品がイギリス、EU、他の場所で規制承認を受ける過程を増加させる可能性があります。
2022年9月30日現在、私たちは1.039億ドルの現金と現金等価物を持っていますが、これにはSLRローン協定の早期返済は含まれていません。私たちは2022年9月30日以来、私たちの現金等価物の公正価値がいかなる引き下げ、重大な損失、あるいはその他の重大な悪化があるかは知らないが、世界の信用と金融市場のさらなる悪化が私たちの現在の現金の組み合わせにマイナスの影響を与えないことを保証することはできない
あるいは私たちが融資目標を達成する能力は、私たちの株価が私たちの全体的な財務状況によって影響を受ける可能性があります。また、私たちの株価は下落する可能性があり、一部の原因は株式市場の変動と全体的な経済低迷である。
最近の金利の上昇は私たちの貸借コストを増加させるかもしれない。
私たちの流動性需要を満たすために、私たちは借入した資金にある程度依存しており、もしあれば、将来もそうし続けるかもしれない。金利引き上げを継続することは、私たちが将来生じる可能性のある任意の債務のコストを増加させ、私たちの運営業績、財務状況、流動資金、キャッシュフローに重大で不利な影響を与える可能性があります
税法の変化は私たちの業務と財政状況に悪影響を及ぼすかもしれない。
米国連邦、州、地方所得税に関する規則は立法過程に参加する人員およびアメリカ国税局とアメリカ財務省の審査を受け続けている。税法の変更(これらの変更はトレーサビリティを持つ可能性がある)が我々の業務に悪影響を及ぼす可能性がある。近年、このような変化は多く発生しており、未来も変化し続けるかもしれない。将来の税法の変化は、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、または運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは投資家に税法の潜在的な変化が私たちの普通株に投資する影響について彼らの法律と税務顧問に相談することを促します。
私たちは純営業損失と研究開発控除を使って、将来の課税収入の金額と能力が一定の制限と不確定性を受ける可能性があります。
2021年12月31日現在、私たちの連邦と州の純運営損失(NOL)はそれぞれ5.342億ドルと5.348億ドルで、将来の課税収入を相殺することができる。連邦NOLには3720万ドルが含まれており、異なる日に2037年まで期限が切れ、4.97億ドルがあり、無期限に繰り越すことになる。この州のNOLは2041年まで異なる日に満了されるだろう。2021年12月31日まで、連邦と州の研究開発税収控除はそれぞれ2，270万ドルと1，560万ドルであり、将来の税収負担を相殺し、それぞれ2034年と2026年に満期を開始することができる可能性がある。
2017年12月31日以降の納税年度に発生する連邦NOLは一般にこれまでの納税年度に遡ることはできず，2017年12月31日以降の納税年度で発生するこのような連邦NOLは期限が切れないが，いずれの納税年度においても，このようなNOLの控除額はその年度の課税所得額の80%以内に制限され，この年度では課税所得額の決定はNOL減額自体を考慮しない。しかし、コロナウイルス援助、救済、経済安全法案は、2017年12月31日以降から2021年1月1日までの納税年度で発生するこのような連邦NOLの80%使用制限を廃止し、2017年12月31日以降から2021年1月1日までの納税年度に発生する連邦NOLは、損失が発生した納税年度までの5つの納税年度のそれぞれに遡ることを許可している。この法律の変化が我々の業務に実質的なメリットをもたらすかどうかは不明であり、連邦NOLの持ち帰りを一時的に許可する。
また、一般に、改正後の1986年の国税法第382条及び383条又は同法によると、会社が“所有権変更”を行う際には、変更前のNOL又は税収控除、又はNOL又は控除(連邦研究開発税収控除を含む)を利用して将来の課税収入又は税収を相殺する能力が制限される。これらの目的の場合、所有権変更は、通常、1つまたは複数の株主または会社の株式の少なくとも5%を保有する株主グループが、所定のテスト期間内にその所有権がその最低所有権パーセントよりも50ポイント以上増加する場合に生じる。私たちの既存のNOLまたは信用は、私たちの早期の私募、IPO、2021年3月の引受発行、その他の取引に関する制限を含む、これまでの所有権変更によって制限される可能性があります。さらに、私たちの株式所有権の将来の変化は、その多くが私たちの制御範囲内ではなく、本規則第382条および383条による所有権の変化を招き、NOLと私たちの信用を使用する能力を制限する可能性があります。州法によると、私たちのNOLや信用もまた損なわれる可能性がある。したがって、私たちは私たちのNOLや信用の実質的な部分を使用できないかもしれない。さらに、私たちがNOLや相殺能力を利用することは、私たちの収益力とアメリカ連邦と州の課税収入にかかっています。上記の“リスク要因--私たちの財務状況と資本要求に関するリスク”の節で述べたように、私たちは設立以来重大な純損失が発生しており、予測可能な未来には引き続き重大な損失を被ることが予想される, 私たちは私たちがいつ私たちのNOLを使用するか、または控除に必要なアメリカ連邦または州課税収入を生じるかどうか分からない。これらの収入は“規則”第382条と383条によって制限されている。
将来の業績に関するリスク
私たちの運営の歴史は限られていて、これは私たちの技術と製品開発能力を評価し、私たちの将来の業績を予測することを難しくするかもしれません。
私たちは2013年に設立され、いかなる製品も商業販売が許可されておらず、製品販売から何の収入も得られていない。著者らの腫瘍学と自己免疫プロジェクトの開発はまだ初期段階にあり、各プロジェクトは追加の臨床前研究と開発、臨床開発、多数の司法管轄区の監督管理許可、製造供給、能力と専門知識の獲得、商業組織の構築、大量投資と重大なマーケティング仕事が必要であり、それから製品販売から任意の収入を得ることができる。また、私たちがどの製品を商業化する前に、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品は、FDAまたはいくつかの他の衛生規制機関(例えば、EMA)の上場承認を得なければならない。私たちが製品の収入や利益を作る能力は候補製品の成功と最終的な商業化にかかっていますが、これは決して起こらないかもしれません。このようなことは何年も起こらないと予想されます
私たちの限られた運営の歴史、特に急速に発展する細胞治療分野を考慮すると、私たちの技術や業界を評価し、私たちの未来の表現を予測することが困難になるかもしれません。私たちの運営会社としての短い歴史は、私たちの未来の成功や生存能力のどの評価も重大な不確実性の影響を受けるようにした。私たちは急速に発展する分野でスタートアップ企業がよく直面するリスクと困難に直面するだろう。もし私たちがこのような危険にうまく対応できなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう。同様に、様々な要因により、私たちの財務状況と経営業績は四半期ごとに毎年大幅に変動し、その多くの要素は私たちがコントロールできないと予想しています。したがって、我々の株主は、将来の経営業績の指標として、いかなる四半期や年度の業績にも依存すべきではない。
また、初期段階の会社として、例えば、RTX−134の1 b期臨床試験(2020年3月に停止)の製造および登録において直面している課題、RTX−224およびRTX−240(2022年9月に停止)およびRTX−321(我々は2022年5月に停止)の1期臨床試験における臨床開発課題を含む、予測不可能な費用、困難、合併症、遅延および他の既知および未知の状況に直面している。
私たちの戦略計画の実施に伴い、私たちの主な目標は戦略選択の審査を成功させ、一連の取引を完成させ、私たちのプラットフォームと計画のための価値を実現することである。我々がこのような戦略選択を認識し達成する能力は高い投機的であり，このような取引の推進や実施コストが高い可能性がある.
我々の研究や臨床開発活動や，我々のリスク要因や本報告の他の部分で議論されている他のイニシアティブの能力には，多くの資金が必要となるが，これはあまり得られない，あるいは戦略的代替案をとることができる場合にのみ追求される。
当社は、当社の証券の取引は高度な投機性を有し、重大なリスクとなることを注意している。会社証券の取引価格は、会社証券保有者の実際の現金化価値とはほとんどあるいは全く関係ない可能性がある。したがって、同社はその証券の既存と未来への投資に極めて慎重であることを促している。
私たちの業務は癌と自己免疫疾患に対する私たちの臨床前計画の成功に強く依存している。私たちが開発する可能性のあるすべての候補製品は大量の追加の非臨床、臨床前と臨床開発が必要で、それから私たちは監督部門の許可を求めて、製品を商業使用に投入することができます。
私たちの業務と将来の成功は、私たちが規制部門の承認を得る能力があるかどうかにかかっており、癌と自己免疫疾患に対する候補製品の発売に成功し、それを商業化しており、これらの候補製品は私たちの臨床前計画から選択されたかもしれない。もし私たちがこのような活動を継続または回復する場合、私たちは、臨床試験の開始を支援するのに十分な臨床前、毒理学または他の体内または体外データを生成することができないこと、および試験設計をめぐる複雑さ、試験手順および結果の確立の説明可能性、臨床サイトアクセスおよび開始、患者募集および登録、臨床用量の品質および供給、安全性の問題、または臨床関連活動の不足など、そのような候補製品を推進する過程で遅延または挫折に遭遇する可能性がある。例えば、私たちは、生産停止候補製品RTX−134の1 b段階臨床試験に関連する製造および登録挑戦と、生産停止候補製品RTX−224、RTX−240およびRTX−321に対する第1段階臨床試験の臨床開発課題に直面している。
私たちのすべてのパイプライン製品は開発の初期段階にあり、もっと多くの非臨床と臨床前開発、臨床開発、複数の司法管轄区域の監督審査と承認、大量の投資と参入が必要です
製品販売から任意の収入を生み出すことができる前に、十分な商業製造能力と重大なマーケティング努力が必要です。もし私たちが開発する可能性のある任意の候補製品が安全、効果、供給または製造問題、開発または意外な遅延、規制または商業化の問題、または他の問題に遭遇した場合、私たちの開発計画および業務は深刻な損害を受けるだろう。
細胞療法の成功，例えばわれわれの赤血球療法は，高度に不確実である。
細胞療法の成功は，例えば我々が開発してきたRCTは，高度に不確実であり，多くの要因に依存しており，その多くの要因は制御できない。細胞療法は開発の初期段階で有望に見えたが，いくつかの理由で市場に参入できない可能性がある
•非臨床或いは臨床前試験或いは研究結果は著者らの無作為対照試験の効果が期待に及ばないこと、或いは有害或いは問題のある副作用或いは毒性があることを示すかもしれない
•臨床試験の結果は、著者らの無作為対照試験の効果が期待に及ばない(例えば、臨床試験はその主要な終点に達しない可能性がある)或いは受け入れられない副作用或いは毒性を有することを示すかもしれない
•臨床試験の結果は、臨床前研究とモデルに基づいて、著者らのRCTは私たちが期待した循環時間がない可能性があり、これは臨床試験で観察された活性に負の影響を与える可能性がある
•必要な規制承認や遅延がこのような承認を受けることができなかった。他の要因に加えて、このような遅延は、臨床試験登録の緩慢さ、生産遅延、患者の試験終了、試験終了までの時間の長さ、データ分析または生物製品ライセンス申請またはBLAの追加の時間要件、準備、FDAとの議論、FDAが接続研究、または意外な安全または製造問題を含む追加の非臨床または臨床データを必要とするためである可能性がある
•製造問題とコスト、配合問題、用量要求、定価または精算問題、または他のRCT療法を経済的にしない要素；および
•他の人とその競争製品と技術の専有権は、私たちのRCT療法の商業化を阻止するかもしれない。
細胞療法に対して、臨床試験を完成し、監督管理機関の最終決定のために発売承認申請を提出するのに要する時間の長さは予測が困難である可能性があり、これは監督管理の歴史が限られているためである。
市場承認を得ることに成功しても、承認された製品の商業的成功は、保険カバー範囲の利用可能性および第三者支払者の十分な補償に大きく依存するであろう。第三者支払者には、連邦医療保険や医療補助計画のような政府支払者、および管理型医療組織が含まれており、これらの組織は、既存および将来の医療コスト低減を目的とした医療改革措置の影響を受ける可能性がある。保険を提供しても、承認された精算金額が十分に高くない可能性があり、十分な投資リターンを実現するために十分な価格設定を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。政府当局と第三者支払人は、どの薬剤のためにお金を支払うかを決定し、彼ら自身の精算レベルを確立することができ、目標治療群の定義を規制機関が付与したラベルに示唆された人々よりも小さい範囲に制限し、製品の費用効果に関する発売後の研究を含めて追加的な研究を要求することができ、精算を受ける資格があり、これは高価である可能性があり、私たちの資源を移転したかもしれない。政府や他の医療支払者が承認されると，我々のいずれの製品にも十分な保険カバー範囲や補償レベルを提供できなければ，市場受容度や商業成功は低下するであろう
また、将来の任意の候補製品の発売が承認された場合、安全および他の上場後の情報および報告および登録の提出において重大な規制義務を受け、現在のこのような製品を商業的に供給する良好な製造実践、および承認後に行われる任意の臨床試験の良好な臨床実践またはGCPを遵守する必要があるであろう。さらに、我々または規制機関は、製品が承認された後に、予期されていない深刻または頻度の有害事象のような以前に未知の問題を発見する可能性があるというリスクが常に存在する。これらの要求を遵守するコストが高く、私たちの候補製品が承認された後に遵守できなかったり、他の問題が発生したりすれば、私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの将来の候補製品は新しい技術に基づいており、開発とその後に規制承認を受ける時間とコスト(あれば)を予測することは困難である。
われわれの赤血球技術は比較的新たであり，これまで赤血球による細胞結合技術を用いた製品は米国，イギリス，EUで承認されていない。そのため、著者らの未来の任意の候補製品が製品の発見或いは鑑定、臨床前研究と臨床試験を行う時に遭遇する可能性のある挑戦を正確に予測することは困難である
また，われわれはまだ何の臨床試験も完了していないため，我々の赤血球技術のヒトにおける安全性を有意に評価することはできず，我々が開発する可能性のある候補製品の治療は現在予測できない短期的あるいは長期的な影響を及ぼす可能性がある。また、私たちがプロジェクトで追求しているいくつかの疾患については、動物モデルは存在しないかもしれない。細胞療法は，我々が開発してきた潜在的候補製品のように，動物における循環時間が限られており，宿主動物によって異物として認識されているため，補体を介した網状内皮系によって除去され，臨床前研究で可能な安全性や毒理学的評価が制限されている
これらの要因のため、製品候補開発の時間とコストを予測することはより困難であり、私たちの次世代赤血球プラットフォームまたは任意の類似または競争力のあるハニカム技術の応用が成功的に識別、開発、および規制が任意の製品候補を承認するかどうかを予測することもできない。私たちが未来に遭遇した私たちの赤血球プラットフォーム或いは私たちのいかなる研究プロジェクトに関連する開発問題はすべて重大な遅延或いは意外なコストを招く可能性があり、挑戦的或いは解決できないかもしれない。これらの要因のいずれも、前臨床研究または開始可能な任意の臨床試験を完了することを阻止するか、またはタイムリーまたは利益的に開発される可能性のある任意の候補製品を商業化することができる。
FDA、EMAとその他の監督機関の臨床試験要求及びこれらの監督管理機関は候補製品の安全性と有効性を決定するための標準は、候補製品のタイプ、複雑性、意外性及び期待用途と市場によって大きく異なる。これまで赤血球に基づく細胞結合技術を使用していない製品は規制機関の承認を得ていないため、私たちの未来の製品候補製品の規制承認プロセスとスケジュールは不確定であり、他のより有名またはより広範に研究された技術に基づく製品候補製品の承認プロセスやスケジュールよりも高価で、時間がかかる可能性がある。我々が米国、EU、または世界の他の地域で開発する可能性のある任意の候補製品を決定するのにどのくらいの時間またはコストがかかるかを決定することは困難であり、どのような候補製品を商業化するのにどのくらいの時間がかかるかを決定することも困難である。潜在的候補製品を市場に供給するために必要な規制承認や規制承認を得るための予期しないコストの遅延または獲得できないことは、コスト増加を招き、私たちが十分な製品収入を生成する能力を低下させる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しが損なわれる可能性がある。
私たちの経営業績は大幅に変動する可能性があり、これは私たちの将来の経営業績を予測しにくくし、私たちの経営業績が予想を下回ったり、私たちの指導を招いたりする可能性があります。
私たちの四半期と年間経営業績は将来的に大きく変動する可能性があり、将来の経営業績を予測することは困難です。私たちは時々他の会社と許可または協力協定を締結するかもしれませんが、開発資金と重要な前払いおよびマイルストーン支払いおよび/または特許権使用料を含めて、これは私たちの収入の重要な源になるかもしれません。したがって、私たちの収入は、開発資金と、任意の潜在的な将来の許可および協力協定によって実現される開発および臨床マイルストーン、および私たちの製品の販売(承認されれば)に依存する可能性があります。これらの前金とマイルストーン支払いは時期によって大きく異なる可能性があり、このような違いは、私たちの経営業績が異なる時期の間に大きな変動をもたらす可能性があります。
また、授与日またはサービス完了日に従業員、取締役、非従業員顧問に付与された株式奨励の公正価値に基づいて、株式に基づく報酬の報酬コストを測定し、そのコストを受給者サービス期間内の費用として確認する。私たちが株式ベースの報酬を評価するための変数は、私たちの基礎株価や株価変動を含めて時間とともに変化するので、私たちが認識しなければならない費用の大きさは大きく変化する可能性がある。
また、私たちの経営業績は様々な他の要素によって変動する可能性があり、その中の多くの要素は私たちがコントロールできないことであり、予測が困難である可能性があり、もし私たちが研究と開発活動を継続または回復すれば、以下の要素を含む
•私たちのパイプライン製品および任意の未来の候補製品に関連する研究および開発活動の時間、コスト、および投資レベルは時々変化するだろう
•患者が将来の臨床試験に参加する能力と募集時間を募集します
•将来の候補製品を製造するコストは、FDAのガイドラインと要求、生産数量、および私たちが採用する可能性のある任意の第三者メーカーと合意した条項に依存するかもしれない
•候補製品や技術を獲得したり開発したりすることができます
•私たちが開発可能な任意の候補製品またはそれと競合する候補製品の臨床前研究および臨床試験の時間および結果
•既存および潜在的な未来製品からの競争、これらの製品は、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品との競争、および私たちの競争相手またはパートナー間の統合を含む当社の業界競争構造の変化
•私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の規制審査または承認に関するいかなる遅延も
•私たちが監督部門の承認を得た未来の候補製品の需要レベルは、大きく変動する可能性があり、予測が難しい
•私たちが規制承認を得た任意の未来候補製品のリスク/収益プロファイル、コストおよび精算政策、および私たちが開発する可能性のある任意の候補製品と競争する既存および潜在的な未来製品について、
•私たちは独立したり、第三者と協力して、私たちがアメリカの国境内外で規制の承認を受けた任意の未来の候補製品を商業化することができます
•私たちは未来の成長能力を十分に支持しています
•潜在的な予測不可能な業務中断は、私たちのコストや支出を増加させる
•未来の会計宣言や私たちの会計政策の変化；
•絶えず変化して不安定な世界経済環境。
これらの要因の累積影響は我々の四半期や年度経営業績に大きな変動と予測不可能を招く可能性がある。したがって、異なる時期に私たちの経営業績を比較することは意味がないかもしれない。投資家たちは私たちの過去の業績を私たちの未来表現の指標として依存してはいけない。このような変化性および予測不可能性はまた、業界や金融アナリスト、または投資家の任意の時期に対する期待を満たすことができない可能性がある。もし私たちの収入や経営業績がアナリストや投資家の予想よりも低い場合、または私たちが市場に提供するいかなる予測よりも低い場合、または私たちが市場に提供する予測がアナリストや投資家の予想よりも低い場合、私たちの普通株の価格は大幅に下落する可能性がある。私たちが提供する可能性のある以前に公開された収入および/または収益案内に到達したとしても、そのような株価下落は起こる可能性がある。
製品開発と臨床試験に関するリスク
FDA、EMA、および他の規制機関は、私たちの候補製品の開発と商業化に追加的な規制や制限を実施する可能性があり、予測が難しいかもしれません。
FDA、EMAと他の国の監督管理機関は細胞療法のような生物技術製品を更に規制する興味があることを示した。米国連邦や州レベルの機関や米国議会委員会や他の政府や管理機関もバイオテクノロジー業界をさらに規制する興味を示している。そのような行動は私たちが開発する可能性のある候補製品の一部または全部の商業化を延期または阻止するかもしれない。他の人が行った細胞療法製品の臨床試験の不利な発展はFDAまたは他の監督機関が私たちの未来の任意の候補製品に対する承認要求を変えることを招く可能性がある。同様に，EMAはEUの細胞療法の発展を管理し，細胞療法製品の開発やマーケティングライセンスに関する新しいガイドラインを発表し，これらの新しいガイドラインを遵守することを求めている可能性がある。これらおよび他の規制審査機関および委員会およびそれによって公布された新しい要求またはガイドラインは、追加的な研究または試験を行うことを要求し、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、私たちが開発した任意の候補製品の承認および商業化を延期または阻止し、または重大な承認後の制限または制限を招く可能性がある。私たちが潜在的な候補製品を推薦する時、私たちはこれらの規制機関と協議することを要求されるだろう
適用された要求とガイドラインを遵守する。もし私たちがこれをできなかったら、私たちはこのような候補製品の開発を延期または停止することを要求されるかもしれない。このような追加的な手続きは私たちが予想していたより長く検討と承認過程を招くかもしれない。異なる司法管轄区の監督管理機関は常に製品開発と承認に必要な非臨床或いは臨床データ或いはその他の要求について一致しているわけではなく、互いに矛盾した指導を提供する可能性があり、それによって製品開発或いは承認をさらに複雑化或いは延期する可能性がある。そのほか、持続的な新冠肺炎疫病による監督管理審査過程中のいかなる遅延も著者らのコストを増加させる可能性があり、そして著者らが適時に臨床試験を開始或いは完成し、任意の未来の候補製品を商業化する能力にマイナス影響を与える
臨床開発は長くて高価な過程に関連しており、結果は不確定である。私たちは、任意の候補製品の開発および商業化を完了または最終的に達成できない間に追加のコストが発生したり、遅延が生じる可能性があります。
任意の候補製品を商業化するために必要な監督管理許可を得るために、著者らは広範な臨床前研究と臨床試験を通じて、これらの候補製品が人体に対して安全かつ有効であることを証明しなければならない。臨床試験は費用が高く，設計や実施が困難であり，完成には数年かかる可能性があり，その結果自体は不確定である。著者らは適用された監督管理機関が臨床意義があると考える臨床終点を構築できない可能性があり、臨床試験はテストのどの段階でも失敗する可能性がある。非臨床研究や早期臨床試験の結果はその後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり，臨床試験の中期結果も必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。早期臨床試験と後期臨床試験の試験設計上の差異は早期臨床試験の結果を後期臨床試験に外挿することが困難である。そのほか、非臨床と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が非臨床研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその製品の発売許可を得られなかった。
各候補製品について、臨床試験の成功は、BLAをFDAに提出すること、EMAに上場許可申請またはMAAを提出すること、および比較可能な外国規制機関に同様のマーケティング申請を提出することであり、それにより、任意の候補製品を最終的に承認し、商業マーケティングを行うための前提条件である。将来の臨床試験を開始できるかどうか，あるいは開始すれば，そのような臨床試験が予定通りに完了するかどうかは分からない。
また，我々のいくつかの製品候補開発計画は開発セット診断を考慮する可能性があり，これは適切な患者集団を識別する分析やテストである。セット診断は医療設備として規制され、それ自体はFDAまたはいくつかの他の外国監督管理機関によって承認または承認されなければならず、その後、承認されれば、このような候補製品を商業化することができる。私たちは、私たちの臨床前または非臨床テストと研究または臨床試験を開始、回復または完了し、市場の承認を得たり、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を承認または発売し、それを商業化する能力を遅延または阻止する可能性がある多くの予見不可能な事件に遭遇するかもしれない
•臨床試験の開始を支援するのに十分な臨床前、毒理学、または他の体内または体外データを生成できないかもしれない
•規制機関または機関審査委員会またはIRBsまたは道徳委員会は、私たちまたは私たちの研究者が予想される試験場所で臨床試験を開始するか、または臨床試験を行うことを許可してはならない
•私たちは予想された試験地点と予想された契約研究機関(CRO)と受け入れ可能な条項の合意に遅れたり、合意に達しなかったりする可能性があり、その条項は広範な交渉を必要とする可能性があり、CROと試験場所によって大きく異なる可能性がある
•私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の臨床試験は、安全性、純度または有効性を示すことができないかもしれないし、陰性または不確定な結果を生成する可能性があり、私たちは、ブリッジ研究のような追加の非臨床研究または臨床試験を行うことを決定または監督機関に要求することができ、またはそのような候補製品の承認および商業的可能性に悪影響を及ぼす可能性があり、またはRTX-321、RTX-240およびRTX-224にしたように、製品開発計画を放棄することを決定するかもしれない
•私たちが開発する可能性のある候補製品の臨床試験に必要な患者の数は、私たちが予想していたよりも遅いかもしれません。これらの臨床試験の登録は、私たちの生産停止候補製品RTX-134の1 b段階試験の場合のように、または参加者がこれらの臨床試験を脱退したり、私たちが予想したより高い速度で戻って治療後のフォローアップを行うことができず、患者の登録と参加が持続的な新冠肺炎疫病の影響を受け続ける可能性があります
•新しい臨床試験場所を増やす必要があるかもしれません
•私たちは将来のいくつかの候補製品のために、セットの診断プログラムの承認を得ることに成功し、承認することができないかもしれない
•私たちの第三者請負業者は、法規の要求を直ちに遵守することができないか、または彼らの契約義務を履行することができないか、または全く遵守しないか、または臨床試験案から逸脱したり、試験を脱退する可能性があり、新たな臨床試験場所または調査者を増加させる必要があるかもしれない
•任意の候補製品の臨床前または非臨床試験および研究および臨床試験のコストは、私たちが予想しているまたは私たちが利用可能な財務資源よりも高いかもしれない
•我々が開発する可能性のある任意の候補製品の供給または品質、または私たちが開発可能な任意の候補製品に対して臨床試験を行うために必要な他の材料(原材料を含む)の供給または品質がタイムリーでない、不十分または不十分である可能性があり、私たちまたは私たちのサプライヤー、契約製造組織またはCMOおよびCROは、人為的または自然災害、医学的流行病または流行病を含む中断または遅延に遭遇する可能性があり、持続的な新冠肺炎の大流行、ドナーの血液サプライチェーンの不足、米国政府の“国防生産法”権力の利用、それによる生物サプライチェーンへの影響を含む
•ヒトにおけるRCTの循環時間は、予想よりも長いまたは短い可能性がある
•私たちは私たちの知的財産権と主張を実行して守ることに成功できないかもしれない
•私たちが開発する可能性のある任意の候補製品は、不良な副作用または他の予期しない特徴を有する可能性があり、私たちまたは私たちの調査者、規制機関、IRBsまたは倫理委員会が試験を一時停止または終了させるか、または癌および自己免疫疾患または他の疾患に対する臨床前または臨床試験から来る可能性があり、それによって、候補製品の安全性または有効性に対する懸念を引き起こす可能性がある
•政治的不安定、または私たちの臨床試験または私たちの第三者請負業者が業務を展開している都市や国または周辺地域で大流行または伝染性疾患(例えば、新冠肺炎およびその変種)による不安定が発生することを含む、予測不可能な世界的不安定
•FDAまたは他の規制機関は、長期毒性研究のような追加のデータの提出を要求するか、または臨床試験を開始することを可能にする前に他の要求を課すことができ、遺伝子療法のように、私たちの任意の臨床試験に対して長期的な安全性追跡を実施する可能性がある。
臨床試験が我々、そのような試験を行っている機関のIRBs、FDA、または他の規制機関によって一時停止または終了される場合、またはデータ安全監視委員会によって一時停止または終了が提案される場合、遅延に遭遇する可能性もある。臨床試験の一時停止或いは中止の原因は多くあり、監督管理要求或いは著者らの臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかった、FDA或いは他の監督機関による臨床試験操作或いは試験場所の検査による臨床休止、予見できない安全問題或いは副作用、使用製品或いは治療のメリットを証明できなかった、臨床意義のある試験終点、政府法規或いは行政措置の変化或いは十分な資金が不足して臨床試験を継続することができなかったことを含む。臨床試験の開始または完了遅延をもたらすか、またはもたらす多くの要因は、最終的には、所与の候補製品の規制承認が拒否されることをもたらす可能性もある。また，FDAや他の規制機関は，我々の臨床試験設計や臨床試験データの解釈に同意しない可能性があり，あるいは彼らが我々の臨床試験設計を審査しレビューした後であっても，承認要求を変更する可能性がある。
また，将来的に任意の臨床試験を行えば，それらは研究設計においてオープンラベルである可能性があり，限られた数の臨床場所で限られた数の患者を行うことが可能である。オープンタグ“臨床試験”とは、患者および研究者の両方が、患者が研究製品候補を受け入れているかどうかを知っているかどうか、または既存の承認薬またはプラセボを意味する。最も典型的には，オープンラベル臨床試験は候補の研究製品のみをテストし，異なる用量レベルで試験を行う可能性がある。開放ラベル臨床試験は様々な制限を受けており，これらの制限は任意の治療効果を誇張する可能性があり，開放ラベル臨床試験中の患者が治療を受ける際に知られているからである。オープンラベル臨床試験は“患者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち患者が症状が改善したと考えているのは，実験的治療を受けていることを意識しているだけである。また，早期臨床研究に選ばれた患者には，通常最も重篤な患者が含まれており，新たな治療法が採用されているにもかかわらず，症状は必ず改善する可能性がある。また，オープンラベル臨床試験は，“調査者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち臨床試験の生理結果を評価·審査する人は，どの患者が治療を受けているかを知り，その知識を知っている場合に治療群の情報をより有利に解釈することが可能である
もし私たちが臨床テストやマーケティング審査の面で遅延に遭遇したら、私たちの製品開発コストは増加します。われわれの任意の臨床前あるいは非臨床試験と研究あるいは臨床試験が計画通りに開始されるかどうか，再構成が必要かどうか，あるいは計画どおりに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。重大な前臨床試験または非臨床試験および研究または臨床試験遅延は、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を商業化する独占的な権利を有する任意の期限を短縮する可能性があり、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にし、このような候補製品を商業化することに成功する能力を潜在的に弱化させ、私たちの業務および運営結果を損なう可能性がある。著者らの非臨床或いは未来の臨床開発計画のいかなる遅延も著者らの業務、財務状況と将来性を深刻に損害する可能性がある。
臨床前の発展は不確定である。私たちの臨床前計画は遅延したり、決して臨床試験に入らない可能性があり、これは私たちの適時または根本的に監督管理の承認を得ることができない、あるいはこれらの計画を商業化する能力に悪影響を与え、これは私たちの業務に悪影響を与える。
私たちのすべての潜在的な候補品はまだ臨床前段階にあり、彼らは失敗する危険が高い。候補製品の臨床試験を開始する前に、米国で計画されているINDまたは他の管轄区での同様の応用を支援するために、広範な臨床前試験と研究を完了しなければならない。著者らは著者らの臨床前試験と研究の適時な完成或いは結果を確定することができず、FDA或いは他の監督機関が私たちが提出した臨床計画を受け入れるかどうか、或いは著者らの前臨床試験と研究の結果が最終的に私たちの計画の更なる発展を支持するかどうかを予測することができない。したがって、私たちは、私たちが期待しているタイムライン上でINDまたは同様の申請または後続のプログラム修正を臨床前計画に提出することができるかどうかを確認することができず、INDまたは同様の申請の提出がFDAまたは他の規制機関が試験および臨床試験の開始または進行を許可することを保証することができないか、または開始すると、そのような臨床試験の一時停止または終了をもたらすという問題は生じない。また，これらの規制機関がINDや同様の申請に規定されている臨床試験の設計·実施に同意しても，これらの規制機関が将来彼らの要求を変えないことは保証できない。
著者らが行った臨床試験或いは私たちの未来のパートナーの臨床試験は著者らの臨床前或いは非臨床研究に見られない重大な不良事件を掲示し、そして安全状況を招く可能性があり、監督管理部門の許可或いは市場が私たちの未来の任意の候補製品を受け入れることを阻害するかもしれない。
将来の候補製品の商業販売の規制承認を得る前に、これらの候補製品が各目標適応において使用されることが安全かつ有効であることを、長い、複雑かつ高価な臨床前研究および臨床試験によって証明しなければならない。臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。臨床試験では，いつでも失敗する可能性がある。我々が開発可能な任意の候補製品の臨床前研究や早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できない可能性がある。そのほか、臨床試験の初歩的な成功はこれらの試験が完成した後に得られた結果を代表しないかもしれない。通常，候補製品が臨床試験で失敗することによる自然流出率は極めて高い。癌や自己免疫疾患の多くの治療法のように，それらを使用すると副作用が生じる可能性がある。例えば，我々が開発してきたRCTはO−ドナー赤血球から産生されることから，約95%の患者で同種療法として利用できると信じられている。しかし，反復投与後，一部の患者はわれわれのRCT上で血液抗原に対する抗体を産生する可能性がある。これらの抗体はRCTの治療効果を低下させ、あるいは副作用を引き起こす可能性がある
臨床試験後期段階の候補製品も期待される安全性と有効性を示すことができない可能性があり、すでに非臨床と臨床前研究及び早期臨床試験を通じて進展したにもかかわらず。生物製薬業界のいくつかの会社は高級臨床試験で重大な挫折を受け、早期の試験で良好な結果を得たが、治療効果の不足或いは受け入れられない安全性の問題が存在する。大多数の臨床試験を開始した候補製品は製品として承認されたことがなく、私たちの未来のいかなる臨床試験が最終的に成功することを保証することができず、また私たちの未来のいかなる候補製品の更なる臨床開発を保証することもできない。
私たちは1つ以上の療法と組み合わせて未来の候補製品を開発するかもしれない。このような候補製品を他の療法と組み合わせて使用することによる不確実性は，将来の臨床試験で副作用を正確に予測することが困難になる可能性がある。
私たちが行う可能性のある任意の臨床試験の結果は、これらまたは他の副作用の高さと受け入れられない深刻さと普遍性を明らかにする可能性がある。さらに、我々が行う可能性のある任意の臨床試験において、RTX−240、RTX−224、およびRTX−321を含む重大な有害事象または他の副作用が観察された場合、私たちの臨床試験に参加する患者を募集する際に困難に遭遇する可能性があり、患者は私たちの試験から撤退する可能性があり、またはFDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの任意のまたはすべての目標適応候補製品のさらなる開発を停止または拒否することを命令するか、または私たちの1つまたは複数の候補製品の開発を中断、遅延または停止することができる。私たち、FDA、または他の適用可能な規制機関またはIRBは、候補製品の臨床試験をいつでも一時停止することができます
このような試験の対象が受け入れられない健康リスクや副作用に直面していると考えられる様々な理由がある。生物技術業界で開発されたいくつかの潜在療法は最初に早期試験で治療の将来性を示したが、その後副作用が発生することが発見され、それらの更なる発展を阻害した。副作用が薬物の市販承認を妨げたり、維持したりしなくても、副作用は承認の遅延を招き、より厳しいラベルをもたらす可能性があり、あるいはその耐性またはラベルが他の療法よりも承認製品の受け入れを抑制する可能性がある
また，臨床試験の本質は潜在的な患者集団のサンプルを利用することである。患者数および曝露時間が限られている場合、特定の候補製品の稀および重篤な副作用は、候補製品に接触する患者の数が著しく増加した場合にのみ暴露される可能性がある。もし私たちの将来の任意の候補製品が上場承認され、私たちまたは他の人が承認を得た後にその候補製品(または任意の他の類似薬)による副作用を発見した場合、規制機関が候補製品の承認を撤回または制限する可能性があることを含む多くの潜在的な負の結果を招く可能性があり、私たちは規制調査や政府の法執行行動の影響を受ける可能性があり、候補製品の分配や管理方法の変更、追加の臨床試験や候補製品のラベルの変更を要求される可能性があり、私たちの名声は影響を受ける可能性がある
これらの事件や事態の発展は、影響を受けた候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止し、私たちの業務、財務状況、および将来性に実質的な損害を与える可能性があると考えられる。
将来可能な任意の臨床試験で患者を募集する困難に遭遇すれば、私たちの臨床開発活動は延期されたり、他の悪影響を受けたりする可能性がある。
様々な理由から，将来行われる任意の臨床試験で患者登録の困難に遭遇する可能性がある。彼らの計画に基づいて速やかに臨床試験を完了し，他を除いて，研究が終了するまで十分な数の患者を募集する能力があるかどうかに依存する。患者の登録は多くの要素に依存している
•調査中の病気の重症度は
•協定に規定されている患者資格と排除基準
•同一患者群における臨床開発計画は、臨床試験登録の競争を招く
•実験の主要な終点に必要な患者集団の大きさを分析した
•持続的な新冠肺炎の大流行期間中、患者は試験地点に接近し、患者は能力があるか、あるいは試験地点に行きたい
•実験の設計
•進行中の新冠肺炎の大流行が臨床試験サイトの活性化に与える影響
•適切な能力と経験を持つ臨床試験調査員や他の人員を募集する能力、および行われている新冠肺炎の大流行中に合格したかどうかの調査員と他の人員を募集して臨床試験を行う
•臨床開発中または我々が研究している適応のための任意の新薬を含む、研究中の候補製品の他の利用可能な治療法に対する潜在的な利点およびリスクに対する臨床医および患者の見方
•臨床試験に参加するための努力を促進し
•医者の患者の回診のやり方
•治療中および治療後に患者の能力を十分に監視する；
•行われている新冠肺炎の大流行の結果を含む、十分な供給または品質の候補製品または臨床試験を行うために必要な他の材料があるかどうか
•患者の同意を得て維持する能力
•臨床試験に参加した患者が試験完了前に試験を終了するリスク。
私たちが将来行う可能性のある任意の臨床試験は、私たちの将来の候補製品と同じ治療分野で他の候補製品の臨床試験と競争するであろうが、この競争は、私たちの試験に参加することを選択する可能性のある患者の中には、私たちの競争相手のうちの1つによる試験に参加することを選択する可能性があるので、使用可能な患者の数およびタイプを減少させるであろう。また，合格臨床研究者の数は限られているため，将来的にはいくつかの競争相手が使用する同じ臨床試験地点でいくつかの臨床試験を行うことが予想され，これらの臨床試験地点で臨床試験を行うことができる研究者の数を減少させる可能性がある。さらに、私たちの将来の候補製品は、私たちの目標治療領域でよりよく使われる方法に逆行するため、潜在的な患者と彼らの医師は、患者を任意の未来の臨床試験に参加させるのではなく、伝統的または新しく発売された競争療法を使用する傾向があるかもしれない。例えば、我々はRTX-321の第1段階臨床試験で患者登録の挑戦に遭遇し、この試験は2022年5月に停止し、患者登録の競争、および行われている新冠肺炎の大流行が人員配置とサイト活性化に与える全体的な影響による可能性がある
患者募集の遅延は、コスト増加を招く可能性があり、あるいは将来行われる可能性のある任意の臨床試験の時間または結果に影響を与える可能性があり、これらの試験の完了を阻止し、将来の候補製品開発を推進する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
著者らは時々発表或いは公表した臨床前研究と未来の臨床試験の中期、主要と初歩的なデータは更に多くの臨床前と患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
私たちは時々私たちの臨床前研究と臨床試験の中期、トップクラスあるいは予備データを公表するかもしれない。これらのデータは当時利用可能なデータの初歩的な分析に基づいている。私たちが達成する可能性のある任意の臨床試験の中期、初歩的、またはトップクラスのデータは、患者登録の継続およびより多くの患者データの獲得に伴い、または私たちの臨床試験の患者が彼らの疾患の他の治療を継続するにつれて、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面する可能性がある。データ分析の一部として、私たちはまた仮定、推定、計算、および結論を下すだろうが、私たちはすべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または機会がないかもしれない。したがって，我々が報告したバックライン結果は，同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり，あるいはより多くのデータを受信して十分な評価を行うと，異なる結論や考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。初期または最も重要なデータも監査と確認手続きを受けなければならず、これは最終データが以前に公表された予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データを得る前に、中期と予備データを慎重に見なければならない。初期または中期データと最終データとの間の不利な違いは、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。しかも、私たちまたは私たちの競争相手が中間データを開示することは私たちの普通株の価格変動を招くかもしれない。
早期臨床前研究或いは早期臨床試験の陽性結果は必ずしも後の臨床前研究或いは後の臨床試験の結果を予測するとは限らない。もし私たちが後の臨床前研究或いはその後の臨床試験の中で著者らの早期臨床前研究或いは早期臨床試験の積極的な結果を複製することができなければ、著者らは開発に成功し、監督部門の許可を得て、著者らの候補製品を商業化することができないかもしれない。
著者らの臨床前研究或いは早期臨床試験の任意の積極的な結果は必ずしも後の臨床前研究或いは後の臨床試験の結果を予測するとは限らないかもしれない。同様に，われわれの開発スケジュールに基づいて進行中あるいは計画中の臨床前研究や将来の臨床試験を完成させることができても，これらの臨床前研究や臨床試験の積極的な結果は後続の臨床前研究や臨床試験結果に複製できない可能性がある。
製薬やバイオテクノロジー業界の多くの会社が早期開発に積極的な成果をあげた後，後期臨床試験で大きな挫折を経験し，類似した挫折に直面しないことは確認できない。これらの挫折は，臨床試験が行われている間の臨床前や他の非臨床発見，あるいは前臨床研究や臨床試験で行われた安全性や有効性観察によるものであり，これまで報告されていない有害事象を含む。そのほか、臨床前、非臨床と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてFDA或いはEMAの許可を得られなかった
私たちは他の療法に関連して将来の候補製品を開発するかもしれないし、共同使用製品の安全または供給問題は、そのような任意の候補製品の開発と承認を延期または阻止するかもしれない。
私たちは1つ以上の承認されたまたは承認されていない療法と組み合わせて未来の候補製品を開発するかもしれない。我々が開発可能な任意の候補製品が市販承認または商業化されて，他の既存療法と組み合わせて使用されても，fdaや同様の規制機関のリスクに直面し続ける
米国以外の当局は，このような候補製品と組み合わせて使用される療法の承認を取り消すことができ，あるいはこれらの既存療法は安全性，有効性，製造や供給に問題が生じる可能性がある。併用療法は通常癌の治療に用いられており，われわれの任意の候補品を癌以外の適応のための他の薬剤と併用すれば，類似したリスクに直面する。同様に，いずれかの将来の候補品と組み合わせて使用する療法が置換されていれば，これらの候補製品のために選択された適応の看護基準として，FDAや米国以外の類似規制機関が追加の臨床試験を要求する可能性がある。このようなリスクの発生は、私たち自身の製品を招く可能性があり、承認されれば、市場から撤退されたり、商業的にあまり成功しないだろう。
我々はまた、FDAまたは米国以外の同様の規制機関によって承認されていない1つまたは複数の療法を組み合わせて、将来の候補製品を評価することも可能である。もしこれらの療法が最終的に市場の承認を得なければ、私たちはこのような承認されていない治療法と組み合わせて開発された任意の候補製品をマーケティングし、販売することができないだろう。未承認用途の製品の普及を禁止する規定は複雑であり、FDAや他の政府機関から実質的な解釈を受けている。また，これらの療法は承認されていないため，重篤な副作用が出現する可能性や，臨床試験の遅延など，他のリスクがある。
FDAまたは米国以外の同様の規制機関がこれらの他の薬剤を承認しない場合、またはそれらの承認を撤回するか、または私たちが開発する可能性のある任意の候補製品に関連して評価する薬剤を選択した場合、安全性、有効性、製造または供給の問題が発生した場合、候補製品の承認を得ることができないか、または市場に押し上げることができないかもしれない。
私たちは、特定の候補製品または適応を追求するためにリソースを費やし、最終的により利益的またはより成功する可能性の高い製品候補または適応を利用する機会を放棄する可能性がある。
私たちの財務と管理資源が限られているので、規制承認の潜在力も商業化の潜在力も、最も成功する可能性が最も高いと考えられる特定の適応の候補品の開発に専念したいと思います。したがって、私たちは他の候補製品やより大きなビジネス潜在力が証明される可能性のある兆候を探す機会を放棄したり延期したりするかもしれない
私たちの資源分配決定は私たちが実行可能な商業薬や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在および将来の研究開発計画および特定の適応の候補製品への支出は、いかなる商業的に実行可能な候補製品も生じない可能性がある。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ。
候補製品を決定するための私たちの努力は成功しないかもしれない。私たちの資源と資金が限られているので、私たちはいくつかの候補製品を優先的に開発しなければならない。これは間違っていることが証明され、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々が開発してきたパイプライン製品以外の治療機会を探る予定であるが，様々な理由で可能な候補製品を見つけて臨床開発を行うことができない可能性がある。もし私たちが潜在的な候補製品を決定できなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれない。
我々の計画中の候補製品を開発してより多くの適応を獲得し、新しい候補製品と疾病標的を決定するために、研究計画は最終的に成功するかどうかにかかわらず、大量の技術、財政と人的資源を必要とする。我々の研究計画は当初，潜在的適応および/または候補製品の決定に希望を示す可能性があったが，様々な原因で臨床開発結果が得られなかった
•使用される研究方法は、潜在的な適応および/または候補製品を決定することに成功しない可能性がある
•さらなる検討の後、潜在的な候補製品は、それらが有効な薬剤である可能性が低いことを示す有害な副作用または他の特徴を有することが証明される可能性がある；または
•私たちの候補製品のためにより多くの治療機会を決定するために、私たちが持っているより多くの人力と財力が必要かもしれないし、内部研究計画を通じて適切な潜在的候補製品を開発することによって、製品の組み合わせを開発、多様化し、拡大する能力を制限しているかもしれない。
私たちの財力と人的資源が限られているため、最初は研究プロジェクトと製品候補に重点を置いて、限られた適応を得るつもりです。したがって、私たちは他の製品を追求する機会を放棄したり延期したりするかもしれない
候補者または後に、より大きな商業的潜在力またはより大きな成功可能性を持つことが証明された他の兆候。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない
したがって、将来の候補製品のためにより多くの治療機会を決定することができるか、または内部研究計画によって適切な潜在的候補製品を開発することができる保証はなく、将来の成長および将来の見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは私たちの努力と資源を潜在的な候補製品または最終的に成功しないことが証明された他の潜在的な計画に集中するかもしれない。
販売、マーケティング、競争に関連するリスク
我々の候補製品の市場機会は，他の療法や以前の治療に失敗する資格のない患者に限られる可能性があり，規模が小さい可能性があり，目標患者群の流行率の推定は不正確である可能性がある。
癌や自己免疫療法は1線，2線，3線，さらに4線と記述されることがあり，FDAは通常最初に最後の線で使用される新しい療法のみを承認する。新たな癌や自己免疫療法の最初の承認は通常遅い治療経路に限られており，特に癌では末期や転移性疾患の患者に適している。これは，このような新しい療法を受ける資格のある患者数を制限し，その中には我々の将来の候補製品が含まれている可能性がある。
我々の目標疾患に罹患している人数の予測や，承認されれば，我々の治療を受けることができるこれらの疾患患者のサブセットは，我々の信念と推定に基づいている。これらの推定は各種の出所から来ており、科学文献、肝心なオピニオンリーダー、患者基金会或いは二級市場研究データベースの入力を含み、不正確であることが証明された可能性がある。例えば，我々が目標としている疾患に対して開発されている新製品数は増加し続けており，将来的には患者には様々な治療選択があることが予想される。また、新しい研究はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変える可能性がある。患者数は予想より少ないかもしれない。さらに、私たちの将来の候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られているかもしれないし、またはそのような候補製品の治療を受けることができないかもしれない。また、規制機関と支払者は、治療を受けることができる治療群をさらに縮小する可能性がある。私たちが将来の候補製品のためにかなりの市場シェアを獲得しても、いくつかの潜在的なターゲット層が少ないので、規制部門のより多くの適応の承認を得なければ、私たちは決して利益を達成しないかもしれない。
私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社からの激しい競争に直面しています。もし私たちが効果的に競争できなければ、私たちの経営業績は影響を受けます。
生物製薬業界の特徴は競争が激しく、革新が迅速だということだ。我々の競争相手は他の化合物，薬物，細胞あるいは遺伝子療法を開発することができ，類似あるいはより良い結果を達成することができるかもしれない。我々の潜在的競争相手には，大手多国籍製薬会社，老舗バイオテクノロジー会社，専門製薬会社，大学などの研究機関がある。私たちの多くの競争相手はより多くの財務、技術と他の資源、例えばより多くの研究開発者、経験豊富なマーケティングと製造組織、そして完備された販売チームを持っている。規模が小さいか早い段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手老舗会社との協力で手配されている。古い製薬会社も、新しい治療法の発見と開発を加速させたり、私たちが開発する可能性のある候補製品を時代遅れにする可能性のある新しい療法を許可したりするために投資する可能性がある。バイオテクノロジーと製薬産業の合併と買収は、私たちの競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。技術の商業適用性の進歩やこれらの業界に投資する資本の増加により、競争はさらに激化する可能性がある。我々の競争相手は、単独またはパートナーとの協力にかかわらず、より効果的、より安全な薬物、生物、細胞、または遺伝子治療製品の開発、獲得または許可に独占的に成功することが可能である, 私たちが開発する可能性のある候補製品よりも商業化やコストが低い、あるいは技術や製品を開発する際に必要かもしれないノウハウを開発したり、特許保護を受けたりする可能性がある。私たちは未来の候補製品の開発と商業成功に影響する肝心な競争要素は治療効果、安全性、耐性、信頼性、使用利便性、価格と精算であると信じている。
私たちは世界最大のバイオ製薬会社や広範な小型バイオテクノロジー会社と競争する予定で、これらの会社は現在、単独でまたは他の各方面と協力して細胞療法の研究を行っており、これらのすべての会社は私たちが現在持っているよりも多くの財力と人的資源を持っているか、または所有している可能性がある。これらの完全に統合されたバイオ製薬会社に加えて，それらの製品の目標は，我々の潜在的な候補製品と同じ適応を持つ会社と競争している。多くの第三者が癌や自己免疫療法の様々な方法の開発に競争している。製薬会社バイオテクノロジー企業学術界
機関や他の研究機関です私たちの競争相手が開発したどんな療法も私たちが開発する可能性のあるどんな候補品よりも優れているかもしれません。これらの競争相手は、私たちが開発してきたRCTよりも効率的な技術の開発に成功したり、私たちが開発可能な癌に対するRCTが時代遅れであったり、競争力がないことに成功する可能性がある。より多くの会社が私たちの市場に参入し，他の癌や自己免疫療法をめぐる科学開発が加速し続けるにつれ，将来的にはますます激しい競争に直面することが予想される。
少なくとも2社は赤血球を用いて癌および/または免疫寛容を治療する薬剤を開発している。Erytech Pharma SAは、癌および孤児疾患のための候補製品を作成するために、可逆的低浸透性および高浸透性ストレスを使用して、薬物物質を赤血球内に被覆している。SQZバイオテクノロジー社は，赤血球を含む様々な細胞ベースの方法を利用して，癌，感染症，自己免疫疾患への応用を求めている
RBCによる競争以外にも，多くの会社がわれわれの目標治療分野で競争している。腫瘍学分野では，ポリマー共役IL−15のNektar TreeuticsやPD−L 1や4−1 BBに対する二重特異性抗体を開発しているGenmabなど，複数の大小会社が新たな免疫刺激剤を開発している。他の人は、Fate Treeuticsのような血液系や固形腫瘍悪性腫瘍に対する癌治療薬として、活性化および工学的NK細胞候補製品を開発している。RNAを用いたBioNTech SEやDNAによる療法を用いたInovio製薬会社など，HPV陽性癌に対する抗原特異的免疫反応の治療法が多く開発されている。最後に，Anokion SAは乳糜潟，1型糖尿病，多発性硬化症のための工学蛋白を開発しており，Cour PharmPharmticalsは乳糜潟や1型糖尿病を治療するためのナノ粒子技術を開発しており，Cellerys AGは多発性硬化症の治療のためのポリペプチド共役細胞療法を開発している
これらの会社以外にも，ノワ製薬，ジリッド科学，安進，F·ホフマン·ラロー社(ロー氏)，ジョンソン，ファイザー社など，世界最大のバイオ製薬会社と競争する予定である。
規制部門の承認を得て私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を販売しても、競争相手の製品の供給と価格は、このような候補製品に対する需要と価格を制限するかもしれません。もし価格競争や医者が既存の治療方法から私たちの候補製品に転換したくない場合、あるいは医者が他の新薬や生物製品に変更したり、私たちの候補製品を保留することを選択した場合、私たちの商業計画を実施できないかもしれません。
我々が開発可能な候補製品が市場承認を得ても，医師，患者，第三者支払人，医学界の他の人がビジネス成功に必要な市場受容度を達成できない可能性がある。
もし我々が開発可能な任意の候補製品が市場承認を得た場合，単一エージェントとしても他の療法と組み合わせても，医師，患者，第三者支払人，医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができない可能性がある。例えば、他の癌治療方法、例えば化学療法、放射線治療と免疫治療は、医学界ではすでに成熟しており、医師はこれらの治療方法に依存し続ける可能性がある。もし私たちが開発可能な候補製品が十分な受容度に達していなければ、私たちは著しい製品収入が生じないかもしれませんし、利益を上げることができないかもしれません。すべての候補製品が商業販売のために承認された場合、市場の受け入れ度は多くの要素に依存する
•代替療法と比較して、治療効果、安全性、潜在的優位性
•FDAまたは他の規制機関の製品ラベル、製品挿入、または警告要件；
•私たちの製品が他の薬と一緒に使用される任意の制限、またはいくつかのタイプの患者に私たちの製品を使用する制限；
•代替療法よりも便利で投与しやすい
•私たちの候補製品と競争製品の発売タイミングは
•対象患者群が新たな療法を試みる意欲と，医師がこれらの治療法を処方する意欲
•新しい治療法に対する一般的な見方は細胞療法を含めて
•有力なマーケティングと流通支援
•私たちの製品を提供することができ、承認されたら競争力のある価格で販売することができる
•承認された製品を併用療法として使用することを含む、十分な第三者保険および適切な補償を得ることができる
•支払人のカバーが不足している場合、患者は自腹を切ってくれるかどうか
•随伴診断および/または補足診断を採用する；および
•私たちの候補製品に関連したどんな副作用の流行率と重症度。
もし私たちが開発可能な任意の候補製品が承認されたが、患者、医師、および支払人が十分に受け入れられるレベルに達していない場合、私たちはそのような候補製品からの十分な収入が利益を達成または維持するのに十分な収入を確認できないかもしれない。精算を承認する前に、医療支払者は、私たちの候補製品がこれらの目標適応の治療に加え、患者に増加した健康福祉を提供することを証明することを要求するかもしれない。私たちの教育医療界と第三者支払者が私たちの候補製品のメリットを知る努力には大量の資源が必要かもしれませんし、決して成功しないかもしれません。
細胞療法は新しい方法であり、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品に対する否定的な見方は、私たちが業務を展開したり、規制機関からこれらの候補製品を承認してもらう能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
一般に，細胞療法，特に赤血球療法は，依然として新たかつ未確認の治療法であり，これまで米国，イギリスあるいはEUでは赤血球療法が承認されていない。赤血球療法は公衆や医学界に受け入れられないかもしれない。例えば，CARTや他の細胞療法は，場合によっては重篤な副作用，さらには死亡をきたすため，それらのより広範な使用が制限される可能性がある。われわれが開発してきた療法は早期の細胞療法とは根本的に異なるにもかかわらず，同じ脈絡とみなされ，市場受容度が制限されている可能性がある。また，強力なT細胞やNK細胞刺激を実体や血液系癌の潜在的治療として用いることは最近の科学的発展であり，医師，患者，病院，癌治療センター，医学界の他の人に広く受け入れられない可能性がある。
私たちの成功は、私たちの将来の候補製品が対象とする疾患を専門的に治療する医師に依存し、彼らが開発した治療レジメンは、彼らがよりよく知っている既存の治療方法を代替または補充するためにこれらの候補製品を使用することを含み、より多くの臨床データが利用可能である可能性がある。我々が開発する可能性のある任意の候補製品の臨床試験における有害事象、または類似製品を開発する他の臨床試験における有害事象、およびそれによって生じる宣伝、および細胞療法分野の任意の他の有害事象は、我々が開発する可能性のある任意の製品に対する需要の減少をもたらす可能性がある。さらに、米国、州、または外国政府の公衆の否定的な見方や道徳的懸念に対する反応は、新たな法律または法規を招く可能性があり、任意の候補製品の開発または商業化、規制承認の獲得または維持、または他の方法で利益を達成する能力を制限する可能性がある。より限定的な法制度、政府法規、または負の世論は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を与え、潜在的な候補製品の開発および商業化、または私たちが開発する可能性のある任意の製品の需要を遅延または損害する可能性がある。
私たちは現在マーケティングと販売組織もなく、製品をマーケティングした経験もありません。マーケティングや販売能力を確立できない場合、あるいは第三者と合意して私たちが開発する可能性のある製品をマーケティングして販売することができなければ、製品収入を生み出すことができないかもしれません。
私たちは現在販売、マーケティング、流通能力もなく、製品をマーケティングした経験もありません。私たちは内部のマーケティング組織と販売チームを構築するかもしれませんが、これは大量の資本支出、管理資源、時間を必要とします。もし私たちがこれらの能力を開発し、配置すれば、私たちは他の製薬やバイオテクノロジー会社と競争して、採用、採用、訓練、マーケティングと販売者を維持しなければならないだろう。
内部販売、マーケティング、流通能力を確立する以外に、私たちが開発する可能性のある任意の製品の販売とマーケティングについて協力手配を求めることができますが、このような協力スケジュールを構築したり維持したりすることができる保証はありません。あるいはそうすることができれば、彼らは効果的な販売チームを持つことになります。私たちが得たどんな収入もこのような第三者の努力にかかっていて、これは成功しないかもしれない。私たちはこれらの第三者のマーケティングと販売活動に対してほとんどコントロール権がないかもしれません。私たちの製品販売収入は候補製品を商業化する収入よりも低いかもしれません
私たち自身です。私たちは第三者が私たちの将来開発する可能性のあるどんな製品の販売とマーケティングに協力してくれるかを探す過程でも競争に直面しています。
米国または海外で任意の製品を商業化するために、内部販売および流通能力を発展させたり、第三者パートナーと関係を構築したり、維持したりすることは保証されない。
私たちの候補製品を国際的にマーケティングすることに関連する様々なリスクは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちがアメリカ以外の規制機関が私たちの候補製品を承認し、それに応じて外国での運営に関連する追加リスクの影響を受けることを求めるなら、私たちは必要な承認を得たら、
•外国の様々な規制要件
•関税、貿易障壁、価格と外国為替規制などの監督管理要求の意外な変化
•地政学的不安定による疲弊を含む国内外市場の経済的疲弊
•私たちが運営している経済は上昇しており、これは私たちの現在と未来の労働力コスト、臨床試験コスト、供給コスト、製造コスト、その他の運営費用を増加させるかもしれない
•外国に住んだり旅行したりする従業員は税収、雇用、移民、労働法を遵守する
•源泉徴収賃金税を含む外国税
•外国為替変動は、経営費の増加と収入の減少、他の国での業務展開に付随する他の義務を招く可能性がある
•海外業務員の配置と管理が困難である
•労働騒乱がアメリカよりも一般的な国では労働力の不確実性
•“反海外腐敗法”(FCPA)または同様の外国法規に基づいて負う可能性のある責任；
•特に米国のように知的財産権を尊重し保護しない外国では、私たちの契約と知的財産権を実行することに挑戦している
•海外の原材料の供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足；
•戦争やテロや世界的流行病を含む地政学的行動による業務中断は、進行中の新冠肺炎の大流行を含むがこれに限定されない。
私たちの国際業務に関連するこれらのリスクや他のリスクは、収益性ビジネスの能力を実現または維持することに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの業務運営に関するリスク
現在行われている新冠肺炎の大流行のような健康流行病の影響は、繰り返し出現する感染ピークや波、コロナウイルスの新変種を含み、私たちまたは私たちが依存している第三者が業務運営を行っている地域では、臨床前研究や研究開発作業を含めて、私たちの業務に影響を与え続ける可能性がある。持続的な新冠肺炎疫病は私たちの業務に実質的な影響を与える可能性があり、マサチューセッツ州本部での私たちの業務と、私たちと業務の往来があり、あるいは私たちと業務の往来がある可能性のある第三者の業務或いは業務を含む
現在の新冠肺炎の大流行に対応するために、国家、州と地方政府は引き続き命令と提案を実行し、旅行制限、公共集会の制限、遠隔教育、社会距離要求及びサービスとインフラの制限を含む疾病の更なる伝播を減少させることを試みた。ワクチン接種率の原因から，多くの制限が緩和または解除され，マサチューセッツ州やロードアイランド州を含む米国症例も減少しているにもかかわらず，米国や一部の地域で感染死が再燃した場合，治療案が回復したり，より厳しくなったりする可能性があり，オミックの変種はそうである
我々が業務を展開している地域では，感染率の変動により制限措置の定期的な変化が生じており，これらの制限措置は地域によって異なり，新たなあるいは回復した制限措置を警戒して迅速に反応する必要がある。大流行の持続時間と重症度及び感染率の周期的な急増、新冠肺炎を招く新しいウイルス株、ウイルスの局部爆発と巻き返し、及び有効なワクチンと治療方法の広範な獲得性は、すでに著者らの臨床前研究とその他の業務運営に影響を与える可能性がある。私たちのサプライヤーとサプライヤーはこのような制限と注文の影響を受けており、影響を受け続ける可能性がある。実質的な悪影響は受けていませんが、私たちの業務は引き続き新冠肺炎が私たちのサプライチェーンやサプライヤーの運営に影響を受けています。この影響の最終程度は、著者らの臨床前活動サプライチェーンへの影響を含み、未来の事態発展に依存し、これらの事態発展は高度な不確実性を有し、例えば大流行の持続時間、新冠肺炎の重症度、あるいは新冠肺炎の行動とワクチン接種の有効性を自信に満ちて予測することができない。新冠肺炎の全世界範囲内での持続的な影響は、新冠肺炎新毒株の発見を含め、引き続き著者らのアメリカでの臨床前研究とその他の業務運営に不利な影響を与える可能性がある。新冠肺炎は、研究データの利用可能性を含む、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の推進に及ぼすいかなる持続的な負の影響も、将来の臨床試験活動のコストの高い遅延をもたらす可能性があり、これは、監督管理機関から任意の未来の候補製品を承認し、それを商業化する能力に悪影響を与え、私たちの運営費用を増加させる可能性がある, 私たちの財政的業績に実質的な悪影響を及ぼす。現在の新冠肺炎の流行が私たちの業務と財務業績および私たちが依存している第三者の業務と財務業績に悪影響を及ぼす程度については、“リスク要因”の節で述べた多くの他のリスクもシナリオされる可能性がある。
私たちは過去に見てきたが、将来も見続けるかもしれないが、行われている新冠肺炎の大流行は、主要な調査員や現場スタッフの採用と維持能力に影響を与えており、もし彼らのいる地域で疫病が発生すれば、医療提供者として、彼らは新冠肺炎への接触を増加させているかもしれない。新冠肺炎はまた学習サイトの利用可能性とアクセスに影響を及ぼす可能性がある。肝心な臨床試験活動、例えば現場モニタリング、旅行制限のため中断し、一部の患者はずっと著者らの試験に参加したくない或いは臨床試験方案を遵守できず、隔離或いは旅行制限による患者の行動を阻害する或いは医療サービスを中断することを含む。このような臨床活動の中断や登録への影響は，将来の臨床試験あるいは臨床試験結果を発表する能力を遅らせる可能性がある。新冠肺炎の伝播は実質的ではないが、場合によっては、その伝播は私たちの第三者サプライヤーの運営に負の影響を与え、これは私たちの過去の候補製品のいくつかのコンポーネントの遅延と供給中断を招き、未来の候補製品の供給に影響を与える可能性がある。新冠肺炎は影響を受けた地域に位置する第三者CROの従業員にも影響を与える可能性があり，これらのCROに依存して将来の臨床試験を行う可能性がある。また、私たちは過去に、将来的に一時的な予防措置をとることが可能であり、ウイルスの私たち従業員へのリスクを最小限に抑えることを目的としており、一時的にすべての従業員に遠隔勤務を要求すること、世界各地での従業員のすべての不要な旅行を一時的に一時的に停止すること、および従業員の業界活動や仕事に関する会議への参加を奨励しないことを含むことが可能であり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある
また、持続的な新冠肺炎の大流行が始まって以来、新冠肺炎のいくつかのワクチンはすでにアメリカ食品と薬物管理局の緊急使用許可を得ており、その中のいくつかは後に発売許可を得た。未来にはより多くのワクチンが許可されたり承認されるかもしれない。それによって発生したワクチンの需要と1950年の“国防生産法”あるいは類似の外国立法によって徴用された製造施設と材料の潜在力は、ある場合、私たちが研究開発作業と他の商業行動のために直ちに材料を獲得する能力をもっと難しく或いは延期させた
著者らは現在、新冠肺炎疫病の影響範囲と重症度、あるいはそれが著者らの業務に与える影響を予測できない。ワクチンと改善された治療選択があるにもかかわらず，症例再発，特に最近出現あるいは将来出現したワクチンや治療代替案に耐性を有する変種を含む，進行中の新冠肺炎の大流行の広範な影響が見られる可能性がある。私たちまたは私たちと接触している任意の第三者が閉鎖や他の業務中断に遭遇した場合、現在計画されている方法やスケジュールに従って業務を展開する能力は大きな負の影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務および私たちの運営結果や財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
著者らが業務を簡素化するために取った行動は、RTX-240とRTX-224の末期固形腫瘍の治療の臨床試験の停止、及び著者らのリストラは、期待したように有効ではなく、著者らの運営結果に負の影響を与えるかもしれない。
先に開示したように，われわれの組換え計画ではリストラを実施し，われわれが行っているRTX−240およびRTX−224による末期固形腫瘍治療の臨床試験を中止した。私たちは私たちの業務を簡素化し、支出を減らし、現金を節約するためにこのような措置を取った。しかし、これらの努力が予想されるコスト削減や現金節約につながる保証はなく、あるいは他の方法で任意の株主価値を創出すること、特に最近のSLRローン協定の未返済額の返済と、戦略代替案を求めることに集中し、業務を大幅に削減した戦略計画を実施することで枯渇した現金を考慮することができる。これらの約束は今も減少し続ける可能性があります
特に、新冠肺炎疫病がもたらす挑戦を考慮すると、管理層の核心業務に対する注意力を分散させ、従業員の生産性と士気に影響を与え、あるいは私たちが肝心な人員を採用或いは維持する能力に影響を与え、これらは逆に私たちの運営に実質的な不利な影響を与える可能性がある。さらに、このような行動は私たちの発展努力を損なう可能性があり、私たちが商業発展や金融や他の戦略的機会に資源を使用することをより難しくするかもしれない。
もし私たちがどのチームのメンバーも失ったら、私たちが戦略的選択を求める能力は実質的で不利な影響を受けるだろう。
私たちが戦略的選択を求める能力は私たちがこの過程で私たちのコアチームを維持できるかどうかにかかっている。もし私たちが残りのキースタッフや役人のサービスを失った場合、私たちは適切な代替者を見つけることができなければ、私たちがどんな戦略的選択を求めたり実施したりするのを阻止するかもしれない。
我々の内部コンピュータシステム、または我々のCROが使用するシステムは、任意の将来のCROまたはCMOまたは他の請負者またはコンサルタントが、障害またはセキュリティホールに遭遇する可能性があり、私たちの知的財産権はネットワーク攻撃を受けやすい可能性がある。
当社の知的財産権、他のノウハウ、および他の敏感な企業情報は、複雑な情報技術システムに依存し、ネットワーク攻撃、損失、破損、システム障害、コンピュータウイルス、データプライバシーの喪失、またはアクセスが許可されている人の乱用または誤用、および他のイベントの破壊を受けやすい可能性があります。私たちは、私たちの知的財産権や他の情報を保護し、情報処理技術の持続的な変化に追従するために、私たちのシステムをアップグレードし、強化し続けていますが、私たちの予防措置が故障、侵入、サイバー攻撃、または他の事件を防ぐ保証はありません。このような事件は私たちの名声、財務状況、または運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
さらに、セキュリティ対策を実施しているにもかかわらず、我々のCRO、任意の未来のCROまたはCMO、および私たちが協力する可能性のある他の請負業者およびコンサルタントの内部コンピュータシステムも、同様にこのような脆弱性の影響を受けている。私たちはこれまでこのような重大なシステム障害やセキュリティホールを経験していません(このような第三者にこのような障害や脆弱性が発生したことはわかりませんが)、このような事件が発生して私たちの運営が中断された場合、私たちまたは彼らの開発計画や私たちの業務運営に大きな中断を招く可能性があります。例えば、私たちが行う可能性のある任意の未来の臨床試験における臨床試験データの損失は、私たちの規制承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。同様に，我々は現在，赤血球などの原材料や他の重要なコンポーネントの提供に外部サプライヤーに依存しており，我々の製品開発作業に用いられており，彼らのコンピュータシステムに関連する類似イベントも我々の業務に大きな悪影響を与える可能性がある.任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発および商業化は延期される可能性があります。
訴訟や不遵守の適用に関する法律や法規のリスク
私たちに製品責任訴訟を提起すれば、私たちは重大な責任を負うことができ、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の商業化を制限することが要求されるかもしれない。
臨床試験で過去と未来の候補製品をテストするため、私たちは固有の製品責任リスクに直面しており、もし私たちがいかなる製品を商業化すれば、私たちはより大きなリスクに直面する。例えば、私たちの任意の候補製品が臨床試験、製造、マーケティング、または販売中に傷害をもたらしたり、または不適切なことが発見された場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任、または保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。もし私たちが製品責任クレームで自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招いたり、私たちの候補製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
•候補品を市場に出すことはできません
•私たちの製品への需要が減少しました
•私たちの名声を損なう
•臨床試験参加者は脱退し、臨床試験を継続することができない
•規制当局が調査を開始しました
•関連訴訟の弁護費用
•経営陣の時間と資源を移転する
•実験参加者や患者に多額の報酬を与え
•製品のリコール、撤回またはラベル付け、マーケティング、または販売促進制限；
•収入損失
•利用可能なすべての保険と私たちの資本資源を枯渇させる
•候補品を商業化することはできません
•私たちの株価は下落した。
潜在的な製品責任クレームを防止するために、許容可能なコストで十分な製品責任保険を得ることができず、これは、私たち単独またはパートナーと開発する可能性のある製品の商業化を阻止または阻害する可能性がある。もし保険が保障されれば、私たちの保険リストにも様々な排除があるかもしれません。私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれません。私たちは保険を持っていません。私たちは私たちの保険範囲の制限を超えたり、私たちの保険カバー範囲内でない裁判所の裁決または和解合意で達成された任意の金額を支払う必要があるかもしれません。私たちはこれらの金額を支払うために十分な資本を持っていないか、または得ることができません。私たちが未来の会社のパートナーと合意しても、私たちは損害賠償を受ける権利があります。何かクレームがあれば、この賠償は利用できないか十分かもしれません。
当社の従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、およびサプライヤーは、規制基準および要件を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤーが従業員詐欺や他の不正活動を行うリスクに直面している。これらの当事者の不正行為には、FDAおよび他の同様の外国規制機関の法律を遵守できなかったこと、FDAおよび他の同様の外国規制機関に真の、完全かつ正確な情報を提供することができなかったこと、私たちが制定した製造基準を遵守できなかったこと、米国の医療詐欺および乱用法律および同様の外国詐欺的不正行為法律を遵守できなかったこと、財務情報またはデータを正確に報告することができなかったこと、または許可されていない活動を開示することができなかったことなど、故意、無謀、および/または不注意な行為が含まれる可能性がある。米国で開発され商業化を開始する可能性のある任意の候補製品に対するFDAの承認を得ると、適用法によって直面する可能性のあるリスクが著しく増加し、このような法律を遵守することに関連するコストも増加する可能性がある。これらの法律は、主要な調査者や研究患者との活動、提案と将来の販売、マーケティング、教育計画に影響を与える可能性がある。
医療保健提供者、医師、第三者支払者との関係は、適用される反リベート、詐欺および乱用、および他の医療法律法規の制約を受けることになり、これは、私たちを刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、および利益と将来の収入の減少に直面させる可能性がある
米国や他の地域の医療提供者，医師，第三者支払者は薬品の推奨と処方に主な役割を果たしている。第三者支払者および顧客との合意は、連邦反リベート法規および連邦虚偽クレーム法案を含むが、これらの法律および法規は、このような会社の販売、マーケティングおよび流通薬品の業務または財務配置および関係を制限する可能性がある、広範に適用される詐欺および乱用、および他の医療法律および法規に直面する可能性がある。特に、医療製品やサービスの普及、販売およびマーケティング、および医療業界のいくつかの商業的配置は、詐欺、リベート、自己取引、および他の乱用行為を防止するための広範な法律によって制限されている。これらの法律および法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、構造および手数料のやり方、特定の顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。これらの法的拘束を受けた活動は，患者を募集して臨床試験を行う過程で得られた情報の不正使用に関するものである。2021年12月31日までの年次報告Form 10−Kに“企業−政府規制−その他の医療法”と題する章を参照されたい
これらの法律の範囲も執行も不確定であり，現在の医療改革環境下では，特に適用の前例や法規が乏しい場合には，急速な変化が生じる可能性がある。連邦と州法執行機関は最近、医療保険会社と医療保健提供者の間の相互作用の審査を強化し、医療保健業界の一連の調査、起訴、有罪判決と和解を招いた。また、
医薬製品の流通は他の要求と条例の制約を受け、許可されていない医薬製品の販売を防止するための広範な記録保存、許可、貯蔵と安全要求を含む。
我々の内部運営や第三者との業務配置の確保には，適用される医療法律や法規の遵守に時間と資源がかかる可能性があり，業務への関心を分散させ，巨額のコストをかけ続けている可能性がある。私たちはすでに商業行為と道徳規範を採択したが、常に従業員の不正行為を識別し、阻止できるわけではなく、不正行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または管理不可能なリスクや損失を効果的に制御できないか、あるいはこのような法律や法規を遵守できないことによる政府の調査や他の行動や訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。政府および法執行当局は、私たちの業務実践が、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規を適用する現在または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちにどんな法執行行動が提起され、私たちは私たちの権利を弁護または維持することに成功できなかった場合、これらの行動は、民事、刑事と行政処罰、損害賠償、返還、罰金、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療保健計画から除外される可能性があり、個人監禁、契約損害、名声損害、利益および将来の収益の減少、業務削減、およびもし私たちが会社の誠実な合意や他の合意に違反した疑い、および追加の報告義務と監督を解決することを含む、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれない。いずれも私たちの業務運営能力と運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。しかも、このような行動を防御するには費用が高く時間がかかる可能性がある, そして多くの財政と人的資源が必要かもしれない。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。私たちと業務往来のある任意の医師、製造業者、または他の提供者または実体が適用された法律を遵守していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画および監禁から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。適用法を遵守しないため、将来の上場製品の販売や撤回を禁止または制限することは、不利な方法で業務に実質的な影響を与える可能性がある。上記のいずれかの状況が発生した場合、私たちの業務運営能力と当社の運営結果は悪影響を受ける可能性があります。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権を保護したり強制したりする訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手は私たちの特許を侵害したり、パートナーの特許を許可したりする可能性があり、あるいは私たちは侵害クレームに対する抗弁を要求されるかもしれない。さらに、私たちの特許や私たちの許可パートナーの特許も在庫、優先権、または有効性紛争に巻き込まれる可能性があります。このような告発に反撃したり抗弁したりすることは高価で時間がかかるかもしれない。侵害訴訟では，裁判所は“米国法典”第35編271(E)(1)節の規定により，我々が所有しているまたは許可されている特許が無効または強制執行できないと判断したり，相手が我々の特許技術を使用して特許侵害の安全港に属すると判断したり，あるいは我々が所有している特許が関連技術をカバーしていないことを理由に，他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟手続きにおける不利な結果は、私たちが所有しているまたは許可された1つまたは複数の特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性がある。侵害行為が成立したと認定しても，裁判所はさらなる侵害活動に禁止令を付与せず，金銭賠償のみを決定する可能性があり，十分な救済措置ではない可能性もある。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。
解決策が私たちに有利であっても、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を発生させ、私たちの人員の正常な責任を分散させる可能性があります。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や訴訟手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源とより成熟して発展した知的財産権の組み合わせを持っているので、このような訴訟や法的手続きの費用を私たちよりも効率的に負担するかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、私たちは罰金や罰金を科されたり、コストを発生したりする可能性があり、これは私たちの業務の成功に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは多くの環境、健康と安全法律と法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。我々の研究·開発活動は，生物や危険材料を使用し，危険廃棄物製品を生成することに関するものである。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。このようなリスクを取り除くことはできません
これらの材料の汚染や損傷は、我々の研究開発作業、業務運営、および将来の商業化努力を中断させたり、環境破壊をもたらしたりし、コストの高い清掃作業を招き、これらの材料および指定廃棄物の使用、貯蔵、運搬、処分を管理する適用法律と法規に基づいて責任を負う可能性がある。我々がこれらの材料を処理·処分するために実施されているセキュリティプログラムは，これらの法律や法規で規定されている基準にほぼ適合していると考えられるが，状況がそうである保証はない。予期せぬ汚染または危険材料によるダメージが発生した場合、私たちはそれによるいかなる損害に対しても責任を負う可能性があり、この責任は私たちの資源範囲を超える可能性があり、州、連邦、または他の適用機関は、いくつかの材料の使用を制限し、および/または私たちの業務運営を中断するかもしれない。また，環境法律法規は複雑で変化が頻繁であり，より厳しくなる傾向にある。私たちはこのような法律や法規のどんな変化の影響も予測できないし、私たちが未来にこれらの法律と法規を遵守するかどうかを確認することもできない。また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。このような法律法規を遵守しないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある。
私たちは私たちのコストと支出を支払うために労働者補償保険を維持していますが、危険材料の使用や他の仕事に関する傷害により従業員が負傷する可能性がありますが、潜在的な責任に十分な保険を提供できない可能性があります。我々は、生物学的または危険な廃棄物の曝露または汚染による損害および罰金を含む、特定の生物学的廃棄物または危険廃棄物保険または労働者補償、財産および傷害または一般責任保険を保証しない。
私たちはアメリカと外国のいくつかの反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁、その他の貿易法律と法規の制約を受けている。私たちは違反によって深刻な結果に直面するかもしれない。
他の事項を除いて、米国および外国の反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁および他の貿易法律および法規は、総称して貿易法と呼ばれ、会社およびその従業員、代理人、臨床研究組織、法律顧問、会計士、コンサルタント、請負業者および他のパートナーの許可、約束、提供、提供、誘致、直接または間接的な受け入れを禁止し、公共または民間部門の受取人の腐敗または不当な支払い、または任意の他の価値のあるものを禁止する。貿易法違反は、大量の刑事罰金と民事処罰、監禁、貿易特権の喪失、資格取り消し、税収の再評価、契約違反と詐欺訴訟、名声損害、その他の結果を招く可能性がある。私たちは政府機関や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的な相互作用を持っている。私たちはまた、アメリカ以外での私たちの活動がタイムリーに増加すると予想している。我々は現在、臨床試験および/または必要な許可、許可、特許登録、および他の規制承認を取得するために第三者を招聘し続けることを計画しており、私たちは、このような活動を明確に許可していなくても、事前にそのような活動を知っていなくても、私たちの人員、代理またはパートナーの腐敗または他の不正活動に責任を負うことを要求されるかもしれない。
政府の規制に関連するリスク
1つの管轄区域で私たちの将来の任意の候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の管轄区域でこのような候補製品の規制承認を得ることに成功することを意味するわけではない。
私たちはアメリカと選定された外国司法管轄区でマーケティング申請を提出するつもりだ。米国以外の管轄区域の監督管理機関は候補製品の承認に要求があり、私たちはこれらの管轄区が発売される前にこれらの要求を守らなければならない。1つの管轄区域で将来の任意の候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、任意の他の管轄区域で規制承認を得ることができるか、または維持することができる保証はなく、1つの管轄区域で規制承認を得ることができないか、または遅延することは、他の管轄区域の規制承認過程に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、FDAが候補製品の発売を承認しても、外国司法管轄区の比較可能な監督管理機関は、候補製品のこれらの国での製造、マーケティング、普及を承認しなければならない
承認手続きは司法管轄区域によって異なり、1つの管轄区で行われる臨床試験は他の管轄区の監督機関によって受け入れられない可能性があるため、米国と異なるか、または米国の要求と行政審査期限よりも大きい場合があり、追加の非臨床研究または臨床試験を含む。米国以外の多くの管轄区では、候補製品は先に精算許可を得てから、その管轄区で販売を許可することができる。場合によっては、私たちが私たちの製品のために受け取る価格もまた承認されなければならない。
外国の監督管理の承認を得て、外国の規制要求を遵守することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。もし私たちが国際市場の規制要求を遵守できず、および/または適用されたマーケティング承認を得られなければ、私たちの目標市場は減少し、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品のすべての市場潜在力を達成する能力は損なわれるだろう。
もし私たちが開発する可能性のある候補製品に必要な規制承認を得ることができない場合、私たちはこのような候補製品を商業化することができない、あるいは商業化を遅らせることができなくなり、私たちが収入を作る能力は深刻な損害を受けるだろう。
私たちの未来の候補製品とその開発と商業化に関連する活動は、それらの設計、テスト、製造、安全、効果、記録保存、ラベル、貯蔵、承認、広告、販売促進、販売、流通、輸出入を含み、すべてアメリカFDAと他の規制機関、その他の国の類似機関の全面的な監督管理を受けている。私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を商業化することができる前に、私たちは市場の承認を得なければならない。臨床前段階の会社として、私たちはいかなる司法管轄区域の監督管理機関からいかなる候補製品の販売を許可されていません。私たちが将来開発する可能性のある候補製品は永遠に監督部門の許可を得ないかもしれません。会社として、規制承認を得るために必要な申請を提出して支援した経験はなく、第三者CROおよび/または規制コンサルタントに依存してこの過程を完成させてくれなければならないと予想される。監督部門の承認を得るためには，各監督機関に広範な臨床前と臨床データおよび支持情報を提出し，候補薬物の安全性と有効性を決定する必要がある。監督管理の承認を得るためには，薬品製造過程に関する情報を関連監督機関に提出し，生産施設と臨床場所を検査する必要がある。私たちの未来の候補製品は有効ではないかもしれません。ただ中程度の有効であるかもしれません。あるいは不良あるいは意外な副作用、毒性、あるいは他の特徴があることが証明される可能性があり、私たちが上場許可を得ることを阻止したり、商業使用を阻止したり制限したりするかもしれません。
米国でも海外でも，規制部門の承認を得る過程は−承認されれば−高価であり，何年もかかるかもしれないが，特により多くの臨床試験が必要であれば，関連する候補製品のタイプ，複雑性，新規性を含む様々な要因によって大きく異なる可能性がある。開発期間中の市場承認政策の変化、付加法規又は法規の変化、又は提出されたIND、上場前承認又はPMA、BLA又は同等の申請タイプに対する規制審査の変化は、出願の承認又は拒絶の遅延を招く可能性がある。FDAと他国の類似機関は承認過程においてかなりの自由裁量権を有しており、いかなる申請も拒否することができ、私たちのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床、あるいは他の研究を行う必要があると決定することもできる。私たちが開発する可能性のあるどの候補製品も、以下の理由を含む、様々な理由で遅延したり、規制部門の承認を得ることができない可能性があります
•FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの臨床試験の設計または実施に同意しないかもしれない
•候補薬がその提案の適応に対して安全かつ有効であること、または関連する随伴診断が適切な患者集団を識別するのに適していることをFDAまたは同様の外国の規制機関に証明することはできないかもしれない
•臨床試験結果はアメリカ食品薬品監督管理局或いは類似の外国監督管理機関が許可した統計的意義レベルに符合しない可能性がある
•候補製品の臨床的および他の利益がその安全リスクよりも大きいことは証明できないかもしれない
•FDAまたは同様の外国の規制機関は、前臨床研究または臨床試験データの解釈に同意しないかもしれない
•我々の候補製品の臨床試験から収集されたデータは、BLAまたは他の提出をサポートするのに不十分であるか、または米国または他の場所の規制承認を得るのに十分ではない可能性がある
•FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの製造プロセスまたは施設を承認できない場合があり、または臨床および商業供給契約を締結する第三者メーカーの製造プロセスまたは施設；
•FDAなどの外国規制機関の承認政策や法規は大きく変化する可能性があり、私たちの臨床データは承認を得るのに十分ではない。
大量に開発されている薬物のうち，一部のみがFDAや外国規制機関の承認手続きに成功し，商業化されている。長い承認過程と将来の臨床試験結果の予測不可能性は、私たちの業務、運営結果、将来の候補製品を販売するために規制部門の承認を得ることができなくなり、私たちの業務、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性がある。
私たちは私たちの未来の候補製品の新規性が規制部門の承認を得る上でさらなる挑戦をもたらすと予想している。したがって、私たちが候補製品を開発し、規制部門の承認を得る能力は大きな影響を受ける可能性がある。
例えば、FDAが新しい生物学的または薬物を承認する一般的な方法は、スポンサーが、関連する患者集団における関連候補製品の制御された良好な第3段階臨床試験の処置データに基づいて許可または承認を求めることである。3期の臨床試験は通常数百人の患者に関連し、コストが高く、完成するまで数年かかる。
FDAはまた、承認を支援する安全性および有効性データの十分性を審議する専門家グループ、すなわち諮問委員会を要求することができる。諮問委員会の意見には拘束力はないが，完成した臨床試験に基づいて開発された任意の候補製品が承認される能力に大きな影響を与える可能性がある。また、持続的な新冠肺炎疫病のため、諮問委員会会議の開催は中断或いは延期される可能性があり、監督管理許可の全体時間に与える影響はまだ確定していない。
さらに、規制機関は、将来の候補製品を臨床試験または潜在的な商業化に進めるために、遺伝子またはバイオマーカー診断試験の開発と承認を要求する可能性がある。したがって、このような候補製品の規制承認経路は不確実で複雑で高価で長い可能性があり、承認されないかもしれない。
また、私たちが承認されても、規制機関は、私たちが要求しているものよりも少ないか限られているか、私たちの製品のために徴収しようとしている価格を承認しない可能性があり、高価な発売後の臨床試験の表現によって承認される可能性があり、または候補製品の商業化に必要または望ましいラベル宣言が含まれていないことを承認する可能性がある。上記のいずれの状況も、私たちの未来の候補製品のビジネス見通しに実質的な損害を与える可能性がある。
もし私たちが承認を得る上で遅延に遭遇した場合、あるいは未来の候補製品の承認を得ることができなければ、私たちの候補製品のビジネスの将来性が損なわれる可能性があり、私たちの収入を作る能力は深刻な損害を受けるだろう。
FDAの画期的な治療法指定、迅速チャネル指定、または再生医学高度治療指定は、任意の未来のための候補製品を承認しても、より速い開発、規制審査または承認過程を招くことはなく、このような候補製品が米国で発売される可能性を増加させることはない。
私たちは私たちの未来のいくつかの候補品のために突破療法の称号を求めるかもしれない。画期的な治療法は、1つまたは複数の他の療法と単独でまたは1つまたは複数の他の療法と組み合わせて重篤または生命を脅かす疾患または状態を治療することを目的とした療法として定義され、予備的な臨床的証拠は、1つまたは複数の臨床的に重要な終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示している。画期的な治療法として指定された療法に対して，FDAと試験スポンサーとのインタラクションやコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な経路を決定するのに役立つとともに，無効対照案中の患者数を最小限にすることができる。FDAで画期的な治療法に指定されている療法も優先審査や加速承認を得る資格がある可能性がある。画期的療法に指定されたのはFDAの裁量権である。したがって，我々の将来の候補の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定をしないことにする可能性がある。いずれの場合も，FDAの従来のプログラムによる承認を考慮した療法と比較して，候補製品に対する突破療法指定を受けることは，より速い開発過程，審査または承認を招くことはなく，FDAの最終承認も確保できない可能性がある。さらに、将来の1つまたは複数の候補製品が画期的な療法の条件に適合していても、FDAは後でこれらの候補製品が資格条件を満たしていないことを決定する可能性がある。
私たちは私たちの未来のいくつかの候補製品のために高速チャネル認証を求めるかもしれない。治療の目的が重篤または生命に危険な疾患を治療することであり、そのような疾患が満たされていない医療ニーズを解決する可能性を示す場合、治療スポンサーは、迅速なチャネル指定を申請することができる。FDAは広範な裁量権を持ち，この称号を付与するかどうかを持っているため，ある特定の候補製品がこの称号を得る資格があると考えても，FDAがそれを付与することを決定することを我々の株主に保証することはできない。私たちが高速チャネル認証を受けたとしても、私たちは従来のFDAプログラムよりも速い開発過程、審査、または承認を経験しないかもしれない。FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考える場合，その指定を撤回する可能性がある。高速チャネル指定だけではFDA優先審査プログラムに適合する資格は保証されない。
私たちは私たちの未来の1つ以上の候補品のために再生医学高度療法またはRMATの称号を求めるかもしれない。Fdaが指定したrmatは、細胞療法、治療用組織工学製品、ヒトとして定義されるrmatの資格に適合する任意の基準を満たす薬物の開発と審査を加速することを目的としている
細胞および組織製品、またはそのような治療または製品を使用する任意の組み合わせ製品；その目的は、深刻なまたは生命に危険な疾患または状態を治療、修正、逆転または治癒することであり、初歩的な臨床証拠は、薬剤がそのような疾患または状態が満たされていない医療要件を解決する可能性があることを示す。RMAT指定は，画期的な治療指定と同様に，FDAとの会議で候補製品の開発計画をより頻繁に検討することや，スクロール審査や優先審査を行う資格があるかどうかを含む潜在的な利点を提供する。RMAT認証が付与された製品も、長期的な臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替物または中間終点に基づいて、またはより多くの場所に拡張することによって加速承認を得ることを含む、大量の場所から取得されたデータに依存する資格がある。加速的承認を得たRMAT指定製品は、電子健康記録のような臨床証拠、臨床試験、患者登録、または電子健康記録のような他の真の証拠源を提出することによって、より大きな検証データセットを収集することによって、または治療を承認する前に、そのような治療を受けたすべての患者を承認後に監視することによって、承認後の要求を満たすことができる。私たちの将来のどの候補製品もRMAT認証を受けることができる保証はない。RMAT指定はFDAの製品承認基準を変更することはなく，このような指定が審査や承認を加速する保証もなく，承認された適応が指定がカバーする適応よりも狭くならない保証もない。また，臨床データの出現に伴い資格基準を満たさなくなると，RMATの指定が取り消される可能性がある。
私たちは将来の1つまたは複数の候補製品のための優先審査指定を求めるかもしれませんが、私たちが受け取っても、そのような指定はより速い開発や規制審査や承認過程につながらないかもしれません。
FDAが候補製品が重篤な疾患を治療する方法を提供すると判断し、承認された場合、製品は安全性または有効性の面で有意な改善を提供するであろう場合、FDAは候補製品を優先的に検討するように指定する可能性がある。優先審査指定は、FDA審査申請の目標が6ヶ月であり、標準的な10ヶ月の審査期間ではないことを意味する。私たちは未来の候補製品に対する優先的な検討を要求するかもしれない。FDAは候補製品優先審査地位を付与するか否かについて広範な裁量権を有しているため，特定の候補製品がこのような指定や地位を獲得する資格があると考えても，FDAはその資格を付与しないことを決定する可能性がある。また，FDAの従来のプログラムと比較して，優先審査指定は必ずしも開発や規制審査や承認過程を加速するとは限らず，必ずしも承認面の利点をもたらすとは限らない.FDAの優先審査を受けることは、6ヶ月の審査期間内に承認されることが保証されない、あるいは全くできない。
私たちの未来の候補製品は生物模倣薬からの競争に直面する可能性があり、これらの模倣薬は短い規制方法で承認された
2009年の“生物製品価格競争と革新法”(BPCIA)は、FDAによって承認された参考生物製品と類似または交換可能な生物製品のための短い承認経路を作成した。BPCIAによると、生物類似製品の出願は、参照製品が初めてFDA承認を得た4年後にFDAに提出されなければならない。また，FDAの生物類似製品の承認は，参考製品が初めて承認された日から12年後に発効する可能性がある。この12年間の独占期間内に、FDAが競合製品のBLAを承認した場合、競合製品は、スポンサー自身の臨床前データと、他の会社の製品の安全性、純度、および効力を証明するために十分かつ制御された良好な臨床試験からのデータとを含む場合、別の会社は、参照製品の競合バージョンを販売する可能性がある。この法律は複雑であり、FDAはまだ説明して施行している。したがって、その最終的な影響、実施、そして意味には不確実性がある
BLAによりバイオ製品として承認されたいずれの我々の候補製品も12年の専門期間を得る資格があるべきであると考えられる。しかしながら、国会の行動や他の理由により、このような排他性が短縮される可能性があるか、またはFDAが我々の研究薬を競合製品の参考製品とみなさないことは、予想よりも早く後発薬競争の機会を創出する可能性がある。BPCIAの他の面では，そのいくつかがBPCIAの排他的条項に影響を与える可能性があり，最近の訴訟のテーマでもある.さらに、承認されると、生物類似体が私たちのいずれかの参考製品をどの程度置換するかは、非生物製品の伝統的な模造薬代替と類似しており、これはまだ発展中のいくつかの市場および規制要因に依存するかどうかは不明である
私たちの未来の候補製品について、私たちはFDAから孤児薬物名を獲得して維持することができないかもしれない。
私たちの戦略は、もしあれば、私たちの未来の候補製品のための孤児薬物指定を申請することを含む。孤児医薬品法によれば、FDAは、米国で発生した患者数が20万人未満または患者数が20万人を超える米国で発生すると定義されているまれな疾患または疾患の治療のための薬剤または生物学的薬剤を孤児薬として指定することができるが、米国では、米国での販売によって薬剤または生物学的薬剤を開発するコストを回収することができるという合理的な期待はない。アメリカでは孤児の薬の名前は
財政インセンティブの側は、例えば臨床試験費用、税収優遇及びユーザ費用減免に贈与資金を提供する機会を提供する。さらに、孤児薬物指定を有する製品がその後、このような指定された疾患を有するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児薬物排他性を得る権利があり、これは、FDAが完全な新薬出願またはNDAまたはBLAを含む他の出願を承認しない可能性があり、限られた場合、例えば孤児薬物に対して排他的な製品に対する臨床的利点を示すか、または元の製造業者が十分な製品数を保証することができない限り、同じ薬物または生物学的製剤を7年以内に販売することを意味する。
FDAがいつ、どのように孤児薬の法規や政策を変えるかどうかもわかりませんし、どのような変化が私たちの業務に影響を与える可能性があるかどうかもわかりません。FDAがその孤児の薬物法規や政策に変化する可能性があることによって、私たちの業務は悪影響を受ける可能性がある。
さらに、孤児が指定した適応よりも広い適応を承認することを求める場合、またはFDAが指定要求に重大な欠陥があると後に決定した場合、または孤児指定疾患または条件を満たすのに十分な数の製品が保証されない場合、米国での独占営業権を失う可能性がある。また，異なる活性部分を有する異なる薬剤が同じ条件で承認される可能性があり，最初に承認された申請者のみが市場排他性の利点を得るために，製品の孤立薬物排他性を獲得しても，この排他性は競合から効果的に保護できない可能性がある。孤児指定製品が承認された後であっても、FDAが、後の薬剤がより安全で、より効果的であることが証明された場合、または患者ケアに大きな貢献がある場合、その後、同じ活性部分を有する比較的新しい薬剤を同じ疾患のために承認することができると結論する。孤児薬物指定は薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、薬物が監督審査或いは承認過程においていかなる優勢を持たせることもない。しかも、私たちは未来の候補製品のために孤児薬物の称号を求めるかもしれないが、私たちは決してそのような称号を得ないかもしれない。
私たちが開発する可能性のある任意の候補製品や療法に対する規制機関の承認を得ても、私たちは持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性があり、もし私たちが規制要件を遵守できなかったり、私たちの候補製品が予期しない問題に遭遇したら、私たちは処罰を受けるかもしれません。
もし私たちが開発可能な任意の候補製品が承認されれば、それらは製造、ラベル、包装、貯蔵、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、輸出、輸入、発売後の研究と提出安全、治療効果とその他の発売後の情報に関する持続的な法規要求を受け、アメリカ連邦と州の要求及び比較可能な外国の監督管理機関の要求を含む。また，われわれが承認後に行ったいずれの臨床試験についても，cGMPやGCP要求を遵守していく。
メーカーおよびメーカーの工場は、品質管理および製造プロセスがcGMP法規および適用される製品追跡および追跡要求に適合することを確保することを含む、広範なFDAおよび同様の外国規制機関の要求を遵守しなければならない。したがって、私たちと私たちが採用する可能性のある任意の契約製造業者は、cGMPの遵守状況、および任意のBLA、他のマーケティング申請、および以前の検査意見に対する応答に対する約束の遵守状況を評価するために、持続的な審査および検査を受けるであろう。したがって、私たちと私たちと協力している他の人たちは、製造、生産、品質管理を含む規制コンプライアンスのすべての分野に時間、お金、エネルギーをかけ続けなければならない。
将来の候補製品のために得られる任意の規制承認は、製品が発売される可能性のある承認指示用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、または第4段階の臨床試験および候補製品の安全性および有効性を監視するモニタリングを含む可能性の高い上場後試験要件を含む可能性がある。FDAはまた、私たちの将来の候補製品を承認する条件としてリスク評価および緩和戦略またはREMS計画を要求することができ、これは、長期患者フォローアップ、薬物使用ガイドライン、医師コミュニケーション計画、または分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールを制限するような安全な使用を保証する他の要素の要求を必要とする可能性がある。また、FDAまたは同様の外国規制機関が将来の任意の製品候補製品を承認した場合、安全および他の発売後の情報、報告、登録の提出を含む要求を遵守しなければなりません。
規制要件や基準が守られていない場合、あるいは製品発売後に問題が発生した場合、FDAは同意法令を強制的に実施したり、承認を撤回したりする可能性がある。その後、私たちの候補製品には、予期されない深刻度または頻度の有害事象、または私たちの第三者製造業者または製造プロセス、または規制要件を遵守できなかったことが、新たなセキュリティ情報を追加するために承認されたラベルの改訂につながる可能性があることが発見された；発売後の研究または臨床試験を実施して新しいセキュリティリスクを評価するため、またはREMS計画に従って流通制限または他の制限を実施する。他の他の潜在的な結果には
•私たちの製品の販売や製造を制限し、製品を市場からリコールするか、または自発的または強制的に製品をリコールする
•罰金、警告状、または臨床試験を一時停止する者
•FDAは、処理すべき出願の承認を拒否するか、または私たちが提出した承認された出願の追加を拒否するか、またはライセンス承認を一時停止または撤回する
•製品を差し押さえたり抑留したり、私たちの候補製品の輸入または輸出を許可することを拒否したり；
•民事または刑事処罰を禁令または適用する。
FDAは市場に投入された製品のマーケティング、ラベル、広告、販売促進を厳格に規制している。製品は承認された適応と承認されたラベルの規定でしか販売促進できません。FDAや他の機関は、承認された製品のラベル外用途の普及を禁止する法律と法規を積極的に実行し、ラベル外用途を不当に普及させていないことが発見された企業は、重大な責任と規制法執行行動に直面する可能性がある。
FDAや他の規制機関の政策は変わる可能性があり、今後の候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布される可能性がある。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちがコンプライアンスを維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、これは私たちの業務、将来性、利益を達成または維持する能力に悪影響を及ぼすだろう。
米国や海外の将来の立法や行政や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度も予測できない。例えば、アメリカの現政府のいくつかの政策は私たちの商業と産業に影響を及ぼすかもしれない。つまり、今回の政府はいくつかの行政命令を発表することを含むいくつかの行政行動を取っており、これはFDAが通常の監督と監督活動に従事する能力に重大な負担を与えるか、あるいは規則の制定、指導意見の発表、マーケティング申請の審査と承認によって法規を実行するなど、他の方法で深刻な遅延をもたらす可能性がある。これらの行政行動が、任意の行政命令、どのように実施されるか、およびそれらがFDAがその規制権力を行使する能力にどの程度影響するかを予測することは困難である。これらの行政行動がFDAが正常な過程で活動を監督·実行する能力を制限すれば、私たちの業務は負の影響を受ける可能性がある。
承認されれば、私たちの将来の候補製品は、いくつかの細分化された市場の医療保険カバー範囲および精算範囲が限られているか、または利用できない可能性があり、このような候補製品や治療法の利益を得ることが困難になる可能性がある。
私たちの将来の候補製品の成功は、承認されれば、十分な保証範囲と第三者支払者の補償があるかどうかにかかっている。また，我々が開発してきた療法は，彼らが対象としている疾患を治療する新しい方法を代表しているため，将来の候補製品が保険や精算を受けることを保証することはできないし，潜在収入を正確に推定したり，開発可能などの製品も保険や精算を受ける保証はない。2021年12月31日現在の年次報告Form 10-Kに“企業-政府規制-保険範囲と補償”と題する章を参照されたい。
自分の病状に医療サービスを提供する患者は通常，第三者支払者によってその治療に関連する費用の全部または一部を精算する。政府医療保健計画(例えば連邦医療保険や医療補助)や商業支払者の十分なカバーと精算は新製品の受容度に重要である。
政府当局や他の第三者支払人、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬物や治療および精算金額をカバーするかを決定する。第三者支払者の製品使用状況の決定を含む第三者支払人の保証範囲と精算は多くの要素に依存する可能性がある
•健康計画の下で保障された福祉
•安全で効果的で医学的に必要なものです
•特定の患者に適しています
•費用対効果があります
•実験的でも調査的でもない。
アメリカでは、新薬精算に関する主な決定は通常連邦医療保険と医療補助サービスセンター(Centers for Medicare&Medicaid Services)によって行われ、このセンターは連邦医療保険計画(Medicare Program、CMSと略称する)を管理する。CMSは新薬がどの程度連邦医療保険の下でカバーと精算されるかを決定し、個人支払者はよくCMSに大きく従う。しかし、とはいえ、第三者支払者の間には統一的な製品カバーや精算政策は存在しない。したがって、政府や他の第三者支払人から製品の保証と精算承認を得ることは時間がかかり、費用がかかるプロセスであり、これは、各支払人に科学的、臨床的、費用効果的なデータを提供して、個々の支払人に基づいて私たちの製品を使用することを支援する必要があるかもしれないが、保証され、十分な精算を得ることは保証されないかもしれない。特定の製品の保険を取得しても，それによる精算支払率は，利益を実現したり維持したりするのに不十分である可能性があり，あるいは患者が受け入れられないと考える高い共済額が必要となる可能性があり，医師の処方や治療意欲に悪影響を及ぼす可能性がある。また、1人の支払人が所与の商品に保険を提供しても、他の支払者は当該製品に保険を提供しない可能性がある。さらに、第三者支払者は、候補製品を使用した後に必要な長期的な後続評価をカバーしない可能性があり、十分な補償を提供しない可能性がある。患者は、保険を提供し、そのような候補製品を支払うのに十分な大部分のコストを精算しない限り、私たちの将来の候補製品を使用することはあまりできない。私たちの未来の候補製品は伝統療法よりも高い商品コストがあり、長期的な後続評価が必要かもしれないからです, カバー範囲と販売率は私たちが利益を達成するのに十分ではないかもしれないリスクがもっと大きいかもしれない。新たに承認された製品の保険カバーや精算に関する不確実性が大きく、カバー範囲はFDAや同様の外国規制機関がこの薬剤を承認する目的よりも限られている可能性がある。第三者決済者が私たちの将来の候補製品の保証範囲と精算についてどのように決定するか予測するのは難しいです。
また、米国や海外の政府や他の第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、これらの組織が新承認製品の保証範囲や精算レベルを制限する可能性があるため、将来の製品候補製品にカバーを提供したり、十分な支払いを提供できない可能性がある。ますます多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。私たちは私たちが商業化されたどの候補製品も精算できることを確実にすることはできない。もし精算できるなら、精算のレベルもそうだ。アメリカでは、特殊薬品の価格設定に関する立法と法執行の関心が増加している。具体的には，米国議会は最近いくつかの調査を行い，薬品定価の透明性の向上，連邦医療保険下の処方薬のコスト低減，定価とメーカー患者計画との関係の審査，政府計画の薬品精算方法の改革を目的とした連邦と州立法を提案した
州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入およびマーケティングコスト開示の制限、および透明性措置を含む、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入およびマーケティングコスト開示の制限および透明性措置を含む医薬品および生物製品の定価を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することが目的である。私たちは、管理型ヘルスケアの傾向、ヘルスケア組織のますます大きな影響力、コスト制御措置、追加の立法変化により、私たちの将来のどの候補製品の販売も価格設定圧力に直面すると予想している。承認されれば，米国では薬品に対して価格規制を行う外国療法からの競争に直面する可能性があり，競争対象は我々の研究開発候補薬物と研究薬である。
資金不足や世界的な健康懸念による食品·医薬品局、米国証券取引委員会、その他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の雇用·保持能力を阻害し、新製品やサービスのタイムリーな開発や商業化を阻止したり、これらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止したりする可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。
FDAが新製品を審査·承認する能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法律、法規と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、政府が米国証券取引委員会や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関に提供する資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である。
FDAおよび他の機関の中断は、新薬または生物製品が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性もあり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えばここ数年で
ここ数年、最近の2018年12月22日から2019年1月25日まで、米国政府は何度も閉店しており、食品·医薬品局や米国証券取引委員会などの規制機関は、食品·医薬品局、米国証券取引委員会、その他の政府従業員を休暇させ、重要な活動を停止しなければならない。政府が長期的に停止すれば、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
2020年3月以来、新冠肺炎の疫病のため、国内外の施設に対する検査は基本的に保留され、FDAはずっと常規のモニタリング、生物研究のモニタリングと審査前の検査を含む大流行前の検査活動の回復に努力している。FDAが承認を得るために検査を行う必要があると判断し、旅行制限のために審査期間内に検査を完了することができず、FDAが遠隔相互作用評価が不十分であると判断した場合、FDAは、場合によっては、検査を完了することができるまで、申請に完全な返信または実行を延期することを意図していることを示している。さらに、施設の受容可能性を決定するのに十分な情報がない場合、FDAは、検査が完了するまで申請に対する行動を遅らせることができる。新冠肺炎突発公共衛生事件の期間中、アメリカ食品薬品監督管理局はその申請に対する規定検査を完成できなかったため、多くの会社は完全な回復状を受け取ることを発表した。米国以外の規制機関は、進行中の新冠肺炎の大流行に対応するために、類似した制限や他の政策措置をとる可能性があり、規制活動に遅延が生じる可能性がある。
欧州連合の薬品マーケティングと精算条例は、私たちがヨーロッパ加盟国で私たちの製品を販売し、保証する能力に大きな影響を与えるかもしれない。
私たちはアメリカと選定された外国司法管轄区域で私たちの未来の候補製品を販売する承認を求めるつもりだ。もし私たちが1つ以上の外国司法管轄区域でこのような候補製品の承認を受けたら、私たちはこれらの司法管轄区の規則によって制限されるだろう。一部の外国国、特にEUのある国では、薬品の価格設定は政府のコントロールと他の市場によって規制されており、これは私たちの候補製品の定価と使用に圧力をかける可能性がある。これらの国では、候補製品の市場承認を得た後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。また、私たちの将来の候補製品に対する市場の受け入れと販売は、このような候補製品が十分な保証範囲と第三者支払者の精算があるかどうかに大きく依存し、既存と将来の医療改革措置の影響を受ける可能性がある。
米国の“反リベート法令”で禁止されているように，医師に福祉や利点を提供し，医師の処方，推薦，裏書き，購入，供給，注文あるいは医療製品の使用を誘導または奨励することは，EUでも禁止されている。不当な行為を誘導または奨励するために利益または利益を提供することは、一般に欧州連合加盟国の国家収賄法と連合王国2010年の“反収賄法”の管轄を受ける。このような法律に違反することは巨額の罰金と監禁につながるかもしれない。EU指令2001/83/ECは人用薬品に関するEUの指令であり、それは更に、処方或いは薬品を供給する資格のある人に薬品を販売する場合、これらの人にいかなるプレゼント、金銭利益或いは実物利益を提供、提供或いは承諾してはならず、これらのプレゼント、金銭利益或いは実物利益が高くなく、しかも医薬或いは薬局業務と関係がない限り、規定している。この規定は2012年の“人類薬品条例”に移されたため、EU離脱にもかかわらず連合王国に適用された。
いくつかの連合会員国で医者に支払われた費用は公開されなければならない。また、医師との合意は、医師の雇用主、その主管専門組織、および/または個別の欧州連合加盟国の監督当局に事前に通知し、承認しなければならないことが多い。これらの要件は、EU加盟国に適用される国家法律、業界規則、または専門行為規則に規定されている。このような要求を守らないことは、名声のリスク、公開非難、行政処罰、罰金、または監禁につながる可能性がある。
また、一部の外国諸国では、欧州経済地域(European Economic Area)や欧州経済地域(EEA)を含み、薬物の提案価格は合法的に発売されるために承認されなければならない。各国の薬品定価と精算に対する要求は大きく異なる。例えば、欧州連合は、その加盟国に様々な選択を提供し、その国の健康保険制度が補償を提供する医療製品の範囲を制限し、人が使用する医療製品の価格を制御する。欧州連合の各加盟国が使用する参考定価と平行分配、あるいは低価格と高価な加盟国との間の裁定は、価格をさらに下げることができる。他のEU加盟国は会社が自分の薬品価格を固定することを許可したが、処方量をモニタリングと制御し、医師に指導意見を発表し、処方を制限した。加盟国はある医薬製品の具体的な価格を承認するのではなく、その医薬製品を市場に出す会社の収益力を直接或いは間接的に制御する制度をとることができる。いくつかの国では、私たちは将来の候補製品の費用効果を他の利用可能な療法と比較して、精算または価格設定の承認を得るか維持するために、臨床試験または他の研究を行う必要があるかもしれない。価格のある国は保証できません
薬品のコントロールや精算制限は私たちの任意の製品に有利な精算と定価手配を提供します。歴史的に見ると、EUで発売された製品はアメリカの価格構造に従わず、通常価格ははるかに低くなることが多い。第三者支払者や主管当局が割引を公表することは、公布国や他の国の価格や補償レベルにさらなる圧力を与える可能性がある。もし価格設定レベルが満足できない場合、あるいは私たちの製品が精算や精算範囲や金額が限られていなければ、私たちまたは私たちの戦略パートナーの販売収入と、私たちの将来の候補製品のこれらの国での潜在的な収益力はマイナスの影響を受けるだろう。
ヨーロッパおよび米国のいくつかの州では、データ収集は、個人情報の使用、処理、および国境を越えた伝送を管理する制限された法規によって制限されている。
もし私たちがヨーロッパ経済区やイギリスで実験を始めたら、私たちはこれらの地域から収集した個人データに関するEU、EU、イギリス、またはイギリスのデータ保護法によって制約されるだろう。これらの法律は、これらの法律を遵守するために必要な巨額の費用と業務運営の変化を含む、我々の業務に追加の義務とリスクを加えている。イギリスのEU離脱(Brexit)と、その後のこれらの地域のデータ保護制度の分離は、EUとイギリス単独のデータ保護法を遵守しなければならないことを意味し、これは追加のコンプライアンスコストを招き、私たちの全体的なリスクを増加させる可能性がある。EUでは，個人データの収集，使用，記憶，開示，移転，その他の処理は，2018年5月25日に施行された一般データ保護条例(EU GDPR)の規定によって管轄されている。イギリスが離脱した後 EU GDPRは2020年12月31日の移行期間終了時にイギリスでの適用を停止した。2021年1月1日から、イギリスの“2018年EU離脱(離脱)法案”は、EU GDPRをイギリス法律に組み入れた(イギリスGDPRと略称し、EU GDPRとともにGDPRと略称する)。GDPRや追加された欧州経済地域(EEA)国家データ保護法を守らないと、個人データを収集した個人の所在場所によって適用される可能性があり、20ユーロ/GB 17.5までの罰金を含む罰金やその他の行政処罰につながる可能性があります 世界の収入の100万または4%(高い者を基準とする)。GDPRはまた、データ主体と消費者協会に個人訴訟権利を与え、監督当局に苦情を提出し、司法救済を求め、GDPR違反による損害について賠償を受けることができる
“個人資料保護条例”は個人資料の処理について多くの規定を作成し、個人に個人資料処理活動に関する通知、個人資料を処理する法的根拠、個人資料を処理する第三者と資料処理協定を締結し、資料保護者を委任し、資料保護影響評価を行い、記録を保存し、個人がその個人資料について権利を行使する要求に応答し、主管国家資料保護当局に資料規定違反を通知し、個人資料の安全と秘密を保障する措置を実施することを含む。GDPRはまた，健康や他の敏感なデータの処理にいくつかの追加的な要求を出しており，個人データに関する個人の同意を得ることが求められる。
GDPRは，個人データをヨーロッパ経済圏/イギリスからイギリスに移して十分な保護を提供していないと考えられている国や米国を含む第三国に対して厳しいルールを実施している。欧州委員会が承認した標準契約条項やSCC、またはグラム減額が適用されるようなデータ保護法に規定された適切な保障措置が施行されない限り、そのような移転は禁止される。また、欧州連合裁判所(CJEU)がC-311/18事件(データ保護専門家がFacebookアイルランドとMaximillian SchremsまたはSchrems IIを訴えた)を裁決した後、 SCCS(他と同様の適切な移転保障措置)による移転は、目的国が適用される法律制度、特に適用される監督法および個人の移転に関する個人データに関する権利を考慮して、データ輸入業者の所在地の欧州経済区または移転等価性テストによって保障される保護レベルと“実質的に等しい”ことを保証するために、ケースベースで評価する必要がある。
2021年6月4日、欧州委員会は、欧州経済ゾーン内のコントローラまたはプロセッサ(または他の方法でGDPRによって制限されている)からヨーロッパ経済ゾーン外に設立されたコントローラまたはプロセッサにデータを送信するための新しい形態の標準契約条項を発表した。新しい形式の標準契約条項は、以前データ保護指令に基づいて採用されていた標準契約条項に代わる。イギリスは欧州委員会の新標準契約条項の制約を受けないが、イギリスからの移行を許可する独自の移行メカニズムである国際データ転送プロトコルと国際データ転送付録を発表した。ある程度，ヨーロッパ経済区やイギリスの臨床試験から個人データを移行し，類似した転移等価性テストを実施した。等価性テストを要求され、イギリス/ヨーロッパ経済エリア以外のサービスプロバイダ/ヨーロッパ経済ゾーン以外のサービスプロバイダ、およびイギリス/ヨーロッパ経済ゾーン個人データをイギリス/ヨーロッパ経済ゾーン以外の任意の他の当事者に転送する既存のプロトコルと等価性テストを行い、新しい形式のSCCSおよびIDTAに移行する。EUとイギリスのデータ保護制度下の国際移転義務は努力とコストが必要であり、EEA/UKがどこにあるかをめぐる戦略的考慮が必要になる可能性がある 個人データの位置やどのサービス提供者を利用することができますか
欧州経済圏/イギリスの個人データの処理，特にGDPR国際移転コンプライアンス義務の実行については不明である。英国はEU GDPR下の第3の国とされているにもかかわらず、欧州委員会は、英国がEU GDPRまたは十分な決定に基づいて十分な保護を提供していることを認める決定を発表しているため、欧州経済圏からの個人データの英国への移行は制限されていない。イギリス政府は、イギリスからヨーロッパ経済圏への個人データ転送が依然として自由に流れていることを確認した。イギリス政府は現在も、イギリスの離脱後にイギリスのデータ保護制度を改革することを目的としたデータ保護とデジタル情報法案、すなわちUK Billをイギリス立法手続きに導入している。可決されれば、英国法案の最終版は英国とEUのデータ保護制度との類似性をさらに変更し、英国の充足率に対する欧州委員会の決定を脅かす可能性がある。これは追加的なコンプライアンス費用をもたらす可能性があり、私たちの全体的な危険を増加させるかもしれない
私たちが将来所有する可能性のある任意の国際業務を管理する法律法規は、米国以外で特定の製品を開発、製造、販売することを阻止し、コストの高いコンプライアンス計画の制定と実施を要求するかもしれない。
私たちの業務をアメリカ以外の地域に拡張すれば、私たちは各管轄区域で事業を展開することを計画している多くの法律と法規を遵守するために追加の資源を投入しなければならない。“海外腐敗防止法”は、いかなる米国人個人または企業が、任意の外国人官僚、政党または候補者に直接的または間接的に支払い、提供、許可支払い、または任意の価値のあるものを提供することを禁止し、その個人または企業が業務を獲得または保持することを支援するために、外国の実体の任意の行為または決定に影響を与えることを目的としている。“海外腐敗防止法”はまた、米国に上場する証券会社にある会計条項を遵守することを要求し、これらの条項は、会社(国際子会社を含む)のすべての取引の帳簿と記録を正確かつ公平に反映し、国際業務のために適切な内部会計制御システムを設計し、維持することを要求する。
“反海外腐敗法”を遵守することは高価で困難であり、特に腐敗は公認問題である国である。また、海外腐敗防止法は製薬業に特別な挑戦をもたらしており、多くの国では病院が政府によって運営されているため、医師や他の病院従業員は外国人官僚とされている。臨床試験やその他の仕事に関連して病院に支払われた何らかの金は、政府関係者に支払われた不正金と考えられ、“海外腐敗防止法”の法執行行動につながった。
様々な法律、法規、および行政命令はまた、米国国外での使用および伝播を制限するか、または国家セキュリティ目的のために秘密にされた情報と、特定の製品およびこれらの製品に関連する技術データとを特定の非米国国民と共有する。もし私たちがアメリカ以外での業務を拡大すれば、これらの法律を遵守するためにもっと多くの資源を投入する必要があります。これらの法律は、私たちがアメリカ以外で特定の製品や候補製品を開発、製造、販売することを阻止するかもしれません。これは、私たちの成長潜在力を制限し、私たちの開発コストを増加させるかもしれません。
国際ビジネス慣行に関する法律を遵守しなければ、重大な民事·刑事罰を受け、政府契約の資格を一時停止または廃止する可能性がある。米国証券取引委員会は、発行者が海外腐敗防止法の会計規定に違反したため、発行者の米国取引所での証券取引を一時停止または禁止する可能性もある。
行われている医療立法や規制改革措置は、私たちの業務や運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
規制、法規、または既存の規制の解釈の変化は、(I)私たちの製造スケジュールを変更すること、(Ii)製品ラベルを追加または修正すること、(Iii)私たちの製品をリコールまたは停止すること、または(Iv)追加の記録保存要件を要求することなど、私たちの将来の業務に影響を与える可能性がある。このような変化を強制的に実施すれば、私たちの業務運営に悪影響を及ぼす可能性がある。2021年12月31日までの年次報告Form 10−Kの“企業−政府規制−現在と将来の医療改革立法”と題する章を参照されたい。
自分の病状に医療サービスを提供する患者は通常，第三者支払者によってその治療に関連する費用の全部または一部を精算する。政府医療保健計画(例えば連邦医療保険や医療補助)や商業支払者の十分なカバーと精算は新製品の受容度に重要である。私たちはどんな製品を商業化することに成功しているかどうか、承認されれば、政府衛生行政当局、個人健康保険会社、その他の組織がこれらの製品と関連治療に保険と十分な補償を提供する程度にある程度依存するだろう。アメリカでは、医療費用を統制するための多くの立法計画が続いているだろう。例えば，2010年3月，“患者保護と平価医療法案”(Patient Protection and Affordable Care Act，略称ACA)が可決され，政府や民間保険会社が医療保健に資金を提供する方式を大きく変え，米国製薬業に大きな影響を与えた
2022年8月16日、CMSが連邦医療保険B部分とD部分によって精算された単一由来薬物と生物製品の価格について交渉することを許可した“2022年インフレ低減法案”が可決され、まず2026年から連邦医療保険D部分から支払われた10種類の高コスト薬物、次いで2027年の15種類のD部分薬、2028年の15種類のB部分またはD部分薬、および2029年以降の20種類のB部分またはD部分薬である。この立法は、製薬業者に民事罰金と潜在的な消費税を受けることを要求し、その理由は、この立法を遵守できなかったため、提供された価格が法律で規定された協議の“最高公平価格”以下でないか、または値上げ幅がインフレを超えているからである。この立法はまた、メーカーに連邦医療保険D部分の価格上昇幅がインフレを超えた薬品にリベートを支払うことを要求している。また，この立法は連邦医療保険受益者の年間自己払い薬品費用を2，000ドルに限定している。“2022年インフレ削減法案”が我々の業務や医療業界全体に与える影響は不明である。
また、米国や海外の政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、これらの組織が新承認製品のカバー範囲や精算レベルを制限する可能性があるため、私たちの候補製品に十分な支払いを提供できない可能性がある。アメリカでは、特殊薬品の価格設定に関する立法と法執行の関心が増加している。具体的には、米国議会は最近数回の調査を行い、薬品定価の透明性を高め、連邦医療保険下の処方薬のコストを下げ、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の薬品精算方法を改革するための連邦と州立法を提出し、公布した。
これらの法律および将来の州および連邦医療改革措置は将来的に採択される可能性があり、いずれも連邦医療保険および他の医療保険資金のさらなる減少をもたらし、他の方法で規制の承認を得る可能性のある任意の候補製品の価格、またはそのような候補製品の処方または使用頻度に影響を与える可能性がある。
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが開発する可能性のある任意の候補製品や私たちの次世代赤血球プラットフォームのために特許保護を得ることができなければ、私たちの競争相手は私たちと類似または同じ製品や技術を開発し、商業化する可能性があり、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を商業化する能力に成功し、私たちの技術は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの成功は、候補製品、次世代赤血球プラットフォーム、および私たちが開発する可能性のある他の技術の面で米国および他の国の特許保護を獲得し、維持する能力に大きく依存する。私たちは、米国と海外で知的財産権を認可し、私たちの潜在的な製品候補や赤血球プラットフォーム、ならびに私たちの業務に重要な技術に関する他の特許出願を提出することによって、私たちの独自の地位を保護することを求めています。私たちの技術と潜在的候補製品の開発が初期段階にあることを考慮して、私たちの技術と潜在製品候補のいくつかの側面の知的財産権の組み合わせも初期段階にある。例えば、我々は、我々の生産停止候補製品RTX−240およびRTX−224に関連するライセンス特許を有しているにもかかわらず、私たちが開発可能な他の候補製品のために許可された特許を得ることは保証されていない。私たちは、私たちの潜在的候補製品の組成および私たちの赤血球プラットフォームの様々なプロセスのための特許出願を提出するか、または提出しようとしているが、そのような特許出願がライセンス特許として発行されることは保証されていない。さらに、場合によっては、私たちの技術および潜在的な候補製品のいくつかの態様についてのみ仮特許出願を提出し、これらの臨時特許出願のいずれも、適用される臨時特許出願が提出された日から12ヶ月以内に非仮特許出願を提出するまで、発行された特許となる資格がない場合がある。この時間内に非一時的特許出願を提出できなかったいかなる行為も、関連する一時的特許出願に開示された発明を特許保護する能力を失う可能性がある。
物質構成生物と医薬製品特許は通常、このような製品に対して最も強力な知的財産権保護形態であると考えられており、このような特許提供の保護はいかなる使用方法とも無関係であるからである。我々は、我々の生産停止候補製品RTX-240およびRTX-224に関連する発行された米国物質成分特許を取得したが、我々が係属している特許出願中の潜在的製品候補物質組成に関連する権利要件が、米国特許商標局、米国特許商標局または外国特許庁によって出願可能特許とみなされるか、または我々が発行した任意の特許における権利要件が、米国または外国裁判所によって有効かつ強制的に実行可能であるとみなされることは決定できない。さらに、場合によっては、私たちが開発する可能性のある候補製品、私たちの赤血球プラットフォーム、または私たちの業務に重要な技術に関連する他の物質からなる発表された声明を得ることができず、使用方法および/または製造方法の宣言を含む特許出願を提出する必要があるかもしれない。使用方法特許は、特定の方法を使用する製品を保護する。このようなタイプの特許は、製品が特許方法の範囲を超えていることを示すために、競合他社が我々の製品と同じ製品を製造および販売することを阻止しない。また、競争相手が私たちの目標適応に対して彼らの製品を積極的に普及させなくても、医者は可能です
私たちの使用方法特許がカバーしている用途については、これらの製品を“ラベル外”と規定してください。ラベル外の処方は使用方法の特許侵害を侵害または助長する可能性があるにもかかわらず，このような行為は一般的であり，このような侵害行為の予防や起訴は困難である。このような特許出願がライセンス特許として発行されることは保証されず、たとえ彼らが確かに特許出願を発行したとしても、これらの特許主張は、我々の競争相手のような第三者を阻止するのに十分ではない可能性がある。私たちが開発する可能性のある任意の候補製品または私たちの次世代赤血球プラットフォームに対して、特許保護を獲得または維持できない場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、その法律原則はまだ解決されていない。私たちが所有しているまたは許可されている特許出願は、発行された特許を生成することができない可能性があり、その権利要件は、米国または他の国/地域における将来の候補製品をカバーする。私たちの特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する既存技術が発見されたことは保証されず、これは、特許を無効にするか、または係属中の特許出願から特許が発行されることを阻止する可能性がある。特許が発行に成功しても、これらの特許が私たちが開発する可能性のある候補品をカバーしていても、第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、このような特許が縮小され、強制的に実行できない、または無効になる可能性がある。また，挑戦されていなくても，我々の特許や特許出願は，我々の知的財産権を十分に保護できず，我々が開発可能な候補製品に排他性を提供したり，他者が我々の声明を中心に設計することを阻止したりする可能性がある.これらの結果のいずれも、第三者の競争を阻止する能力を弱める可能性があり、第三者競争は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々は，特許や他の権利や既存の法規排他性に依存し，我々の将来の候補製品の状態を含め，承認されれば，BPCIAの規定に適合する参考製品排他的な製品とする予定である.もし私たちがこれらの方法の組み合わせから排他性を獲得したり維持できなければ、私たちは私たちの市場で効率的に競争することができないかもしれない。
私たちは、特許、商業秘密保護、秘密保護協定、および規制排他性の組み合わせによって、私たちの技術、パイプライン製品、および私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品に関連する知的財産権を保護するか、または依存します。私たちの成功は、私たちと私たちの許可者がアメリカや他の国/地域で私たちのノウハウや製品に対して特許や他の知的財産権の保護を維持し、規制排他性を得る能力に大きく依存している。
私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の特許保護、データ排他性、または薬物排他性を含む、私たちの知的財産権と規制努力から排他的な効果的な保護を得ることができなくても、承認されれば、私たちの未来の製品候補は、BPCIA下の参照製品によって排他的に保護され、この引用製品は、生物類似製品が米国で承認されることを排他的に阻止し、その主張された類似性製品が初めて承認された日から12年となると信じている。しかし、BPCIAは生物学的に似た申請者のために複雑で複雑な特許紛争解決メカニズムを作成し、これは特許侵害訴訟が私たちの活動を混乱させ、費用を増加させ、管理職の注意をそらすリスクをもたらす。もし私たちの未来の候補製品の生物類似バージョンがアメリカで承認されれば、私たちの業務に負の影響を与えるかもしれない。
もし私たちが所有または許可した任意の特許出願がどの管轄区域でも特許として発行されていなければ、私たちは効果的に競争できないかもしれない。
私たちの特許の組み合わせについては、2022年9月30日現在、私たちが発行した14件の米国特許と4つの許可のうちの米国特許を除いて、可能な特許の多くは現在出願中の特許出願であるかもしれない。ライセンス内で所有されている知的財産権については、私たちおよび私たちのライセンシーが現在求めている特許出願が任意の特定の司法管轄区域で特許として発行されるかどうか、または競合他社または他の第三者の影響を受けないように十分な保護が提供されるかどうかを予測することはできない。
特許訴訟過程は高価で、時間がかかり、複雑であり、私たちは必要または望ましいすべての特許および特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出、起訴、維持、強制執行または許可することができないかもしれない。我々の研究開発成果における出願可能な特許の側面をタイムリーに決定できず，特許保護を得ることができない可能性もある.私たちは、私たちの従業員、会社協力者、外部科学協力者、契約研究組織、契約製造業者、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者など、私たちの研究開発成果にアクセスできる機密または特許可能な当事者と秘密および秘密協定を締結したが、いずれもこのような合意に違反し、特許出願を提出する前にそのような成果を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらす可能性がある。さらに、有効かつ強制的に実行可能な特許を取得して保持する能力は、我々の発明と従来技術との差が、我々の発明が従来技術よりも特許を出願することを可能にするか否かに依存する。また、科学文献で発表された発見は実際の発見よりも遅れがちであり、米国および他の司法管轄区の特許出願は通常、出願18ヶ月後に公表され、時には全く公表されない場合もある。だから私たちや私たちの許可者は
まず、私たちの任意の所有または許可された特許または係属中の特許出願において主張された発明、または私たちまたは私たちの許可者を、そのような発明のために特許保護を申請した最初の者とする。
もし私たちが獲得した任意の特許保護の範囲が十分に広くない場合、あるいは私たちがいかなる特許保護を失った場合、競争相手が類似または同じ技術および候補製品を商業化する能力が悪影響を受けることを阻止する。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなってきた。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.私たちが持っているまたは許可されていない保留および将来の特許出願は、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品、私たちの赤血球プラットフォーム技術、または他の技術を保護する特許を発行すること、または競合技術および候補製品を商業化することを他社が効果的に阻止することを効果的に阻止することにつながる可能性がある。
バイオテクノロジー分野の特許で許容される特許請求の範囲について、米国はまだ一貫した政策を示していない。アメリカ以外の特許状況はもっと不確実だ。米国および他の国の特許法またはその解釈の変化は、私たちの発明を保護し、私たちの知的財産権を実行する能力を弱める可能性があり、より広く言えば、私たちの知的財産権の価値に影響を与えたり、私たちが所有または許可している特許の範囲を縮小したりする可能性がある。特に、我々は、我々の知的財産権を侵害する製品を製造、使用、販売、提供、または輸入することを阻止する能力は、私たちの技術、発明、および改善をカバーする特許主張を成功的に獲得し、実行できるかどうかにある程度依存する。許可されたおよび会社のすべての知的財産権について、私たちは、私たちの任意の未解決特許出願または将来提出された任意の特許出願が特許を得ることを保証することはできませんし、私たちの任意の既存特許または将来私たちに付与される可能性のある任意の特許が、私たちの製品、私たちの製品の使用、およびこれらの製品を製造する方法を保護する上で商業的に有用であることを保証することはできません。また、私たちが発行した特許であっても、製品の商業化において私たちの技術を実践する権利は保証されません。バイオテクノロジーにおける特許および他の知的財産権分野は、多くのリスクと不確実性を有し、第三者は、任意の特許製品の商業化を阻止する特許を有している可能性があり、これらの特許は、私たちの独自技術の開発および実践を阻止するために使用される可能性がある。私たちが発行した特許と未来に発行される可能性のある特許は挑戦、無効、または回避されるかもしれない, これは、競争相手の関連製品のマーケティングを阻止する能力を制限したり、将来の候補製品に特許保護を提供する可能性がある期間を制限したりする可能性があります。さらに、発行された任意の特許によって付与された権利は、同様の技術を有する競争相手に対する保護または競合優位性を提供してくれない可能性がある。しかも、私たちの競争相手は似たような技術を独立して開発するかもしれない。このような理由で、私たちは未来の候補製品と競争するかもしれない。さらに、潜在的製品の開発、テスト、および規制審査には長い時間がかかるため、任意の特定の候補製品が商業化される前に、任意の関連特許は、商業化後非常に短い期間にわたって失効または有効に維持される可能性があり、それにより、その特許の任意の利点を弱める可能性がある。
また，特許出願において要求されるカバー範囲は，特許発行前に大幅に縮小することができ，その範囲は発行後に再解釈することができる.私たちが所有または許可している特許出願が特許の形態で発表されても、それらの発表形態は、競争相手や他の第三者が私たちと競争することを阻止したり、他の方法で私たちにどんな競争優位性を提供してくれたりすることを提供してくれない。私たちが持っているまたは許可されているどの特許も、第三者によって挑戦、縮小、回避、または無効にされる可能性がある。したがって、私たちは私たちの未来の候補製品、赤血球プラットフォーム技術、または他の技術が保護可能なのか、それとも依然として効果的で実行可能な特許によって保護されているのか分からない。私たちの競争相手または他の第三者は、類似または代替技術または製品を非侵害的に開発することによって、私たちの特許を回避することができ、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、私たちが所有または許可している特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。私たちまたは私たちの許可者は、第三者によって、米国特許商標局または外国特許当局に既存技術を事前に提出されたり、反対、派生、撤回、再審査、付与後と当事者との間の審査に参加したり、訴訟または他の同様の訴訟を妨害したりして、私たちが所有または許可している特許権に挑戦する可能性がある。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、私たちの所有または許可内の特許権の範囲を縮小したり、無効または実行できなくしたりして、第三者が私たちの将来の候補製品、赤血球プラットフォーム技術または他の技術を商業化し、私たちに支払うことなく私たちと直接競争することを可能にしたり、第三者特許権を侵害することなく製品を製造または商業化することができなくなる可能性があります。さらに、私たちまたは私たちのライセンシーのうちの1つは、発明の優先権を決定するために、米国特許商標局が発表した干渉手続に参加しなければならないか、または付与された挑戦手続において、例えば、外国特許庁の反対意見において、私たちが所有または許可している特許および特許出願について、私たちまたは私たちのライセンス者の発明優先権または他の特許可能な特徴に挑戦しなければならない可能性がある。このような挑戦は，特許権の喪失，排他性の喪失，あるいは特許権利の縮小，無効または保有を招く可能性がある
これは、他人が同様の技術および製品を使用または商業化することを阻止または阻止する能力を制限するか、または将来の候補製品、赤血球プラットフォーム技術、および他の技術の特許保護期間を制限する可能性がある。最終的な結果が私たちに有利であっても、このような手続きは大量のコストを招く可能性があり、私たちの科学者と経営陣に多くの時間がかかる必要がある。
さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの知的財産権は他の人たちが私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
将来、私たちは第三者と共同で未来の製品候補と私たちの次世代赤血球プラットフォームに関連する特許権を持つことができるかもしれない。私たちのいくつかの認可特許権はそうであり、未来は第三者と共同で所有されるかもしれない。また、私たちの許可者は、私たちが直接関係していない他の第三者と共同で私たちが許可した特許権を持っているかもしれません。私たちのいくつかの特許権の専有権は、これらの特許権の共通所有者間の機関間または他の運営協定にある程度依存しており、彼らは私たちのライセンス契約の当事者ではありません。例えば，改正されたワイトヘード生物医学研究所(WEBR)とのライセンス契約(またはWEBR許可)によると，WIBRとタフツ大学(またはタフツ大学)が共同で所有するいくつかの特許権を許可する。このような特許権におけるTuftの権利に対する我々の権利は，WIBRとTuftの間の機構間プロトコルに依存し，このプロトコルにより，WEBRはこのような特許権の許可を制御する.私たちのライセンシーが、どの第三者共同所有者も、このような特許権の権益の下で独占的な許可を与えていない場合、または私たちが他の方法でそのような独占的権利を得ることができない場合、これらの共通所有者は、その権利を私たちの競争相手を含む他の第三者に許可することができ、私たちの競争相手は、競合製品および技術を販売することができる。また、第三者にこのような特許権を強制的に実行するために、特許権のいずれかのこのような共同所有者の協力が必要となる可能性があり、そのような協力は提供されない可能性がある。上記のいずれも、我々の競争地位、業務、財務状況、経営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは私たちの候補製品と私たちの次世代赤血球プラットフォームの権利を開発し、商業化します。他の会社が私たちに許可を与える条項と条件をある程度制限されています。
私たちは第三者からのいくつかの特許権およびノウハウのライセンスに依存しており、これらの特許権およびノウハウは、私たちの候補製品および赤血球プラットフォームの開発に非常に重要または必要である。例えば、WIBR許可によれば、WIBRは、このような特許権がカバーするすべての用途の製品およびプロセスを研究、開発、製造し、商業化するために、4つの特許シリーズの下で独占的、世界的に再許可可能な許可を付与する。WIBR許可に基づいて付与された特許権組合せ部分は、酵素分類酵素を使用して関心のあるタンパク質を細胞表面に結合させることを含む赤血球のインビトロ生産である。私たちが許可した特許権は1つ以上の第三者の権利によって保留される可能性がある。例えば，WIBR許可の下でWEBRから取得した許可内で特許権部分は米国政府が資金を提供している.したがって、アメリカ政府はこのような知的財産権に対していくつかの権利を持っているかもしれない。さらに、WIBRと世界のバイオ製薬会社との間の国防高度研究計画局の合意によると、この生物製薬会社が援助した研究は、WIBR許可証によって私たちに許可された特許シリーズのうちの1つを生成し、この特許シリーズがカバーする発明と技術を使用して研究と開発を行う取消不可能、非独占的、印税免除の権利を保持している。WIBRはまた、(I)研究、教育および教育目的(協賛研究および協力を含む)として、合意に従って許可された特許権を実践するために、(I)研究、教育および教育目的(協賛研究を含まない)のために学術および非営利研究機関に非独占的許可を付与するために、私たちに許可されたすべての4つの特許シリーズの権利を保持する, タフツはそれが共有する特許家族の権利だけを保持している。
さらに、このようなライセンス契約の条項によれば、準備、提出、起訴、およびメンテナンスを制御する権利がない可能性があり、第三者から許可を得る技術をカバーする特許および特許出願の強制執行および弁護を制御する権利がない可能性もある。例えば，WIBRライセンスによれば，WIBRは我々に付与された特許権の起訴を制御し，特許権の実行を制御する.私たちは、私たちの許可者によって制御される私たちの許可内の特許出願(およびそこから発行される任意の特許)が、私たちの業務の最良の利益に合った方法で準備、提出、起訴、維持、強制執行、および弁護されるかどうかを決定することはできません。私たちの許可者がこのような特許権を起訴、維持、強制的に執行、擁護できなかった場合、またはこれらの特許出願(またはそれによって発行された任意の特許)の権利を失う場合、私たちが許可を得る権利は減少または廃止される可能性があり、私たちは、そのような許可権の対象となる任意の製品候補製品および赤血球プラットフォーム技術を開発および商業化する権利が悪影響を受ける可能性があり、競争相手の競合製品の製造、使用、および販売を阻止することができない可能性がある。さらに、私たちのライセンシーのこのような活動が適用された法律および法規に準拠しているか、または効果的かつ強制的に実行可能な特許または他の知的財産権が生成されるかどうかを決定することはできない。また、特許及び特許出願の特許起訴を制御する権利があっても、第三者から許可を得ても、以下の行為又は不作為によって悪影響や損害を受ける可能性がある
私たちの許可者と彼らの弁護士は私たちが特許起訴を引き継ぐ日前に起きた。最後に、このような許可協定のいずれかの条項に基づいて、許可者は、私たちの同意なしに許可を終了することができる。例えば、WIBRライセンスによれば、私たちの関連会社および再許可者がWIBRライセンスに関連する業務の経営を6ヶ月以上停止した場合、WEBRは書面で通知した後にWIBRライセンスを終了することができます。通知を受けてから30日以内に合意に規定された満期金額を支払っていない場合、または任意のライセンス特許権の有効性または実行可能性に疑問を提起した場合、WIBRは、通知を受けてから60日以内に訂正されていない当社の重大な違約行為のWEBR許可を終了することもできる。
いくつかの知的財産権は、政府が援助するプロジェクトによって発見される可能性があり、したがって、“パレード”の権利、いくつかの報告要件、およびアメリカ会社の選好のような連邦法規の制約を受ける可能性がある。これらの規定を遵守することは、私たちの独占権を制限し、非アメリカメーカーと契約を締結する能力を制限するかもしれない。
WIBR許可によると，WIBRから取得した許可内の特許権部分は米国政府が資金を提供しているため，ある連邦法規の制約を受けている.米国政府の援助の下で新しい技術を開発する場合、米国政府は、一般に、援助された発明および技術を第三者に開示する権利と、米国政府が開発を援助する許可技術を使用する権利を使用または許可する権利とを含む、それによって生成された任意の特許において何らかの権利を取得する。米国政府が政府援助の技術の実用化を実現できなかったために行動する必要があると考えている場合，あるいは健康や安全需要を緩和するために行動する必要があるため，連邦法規の要求を満たすため，あるいは米国工業を優先するためにデモの権利を行使することができる。さらに、このような発明に対する私たちの権利は、このような発明を含む製品を米国で製造するいくつかの要件によって制約される可能性があり、このような要求を放棄しなければならない。このような権利に対する米国政府または任意の第三者の行使は、私たちの競争地位、業務、財務状況、経営結果、および将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが第三者に知的財産権を許可する合意の義務を履行できなかった場合、あるいは私たちとライセンス者との業務関係が妨害された場合、私たちは私たちの業務に非常に重要な許可権を失う可能性があります。
WIBRライセンスは私たちに強要され、私たちの将来のライセンス協定は、ライセンスを維持するために、様々な開発、勤勉、商業化、その他の義務を課すことが予想されます。我々の努力にもかかわらず，WEBRや将来の許可側は，このようなライセンス契約の下での義務に実質的に違反していると結論し，ライセンスプロトコルを終了し，これらのライセンスプロトコルに含まれる製品や技術を開発·商業化する能力を廃止または制限することを求めている可能性がある.これらの許可が終了した場合、またはその許可の基礎特許権によって予期される排他性が提供されなかった場合、競争相手または他の第三者は、規制部門の承認を求め、私たちと同じ製品を市場に出す権利があり、私たちは、いくつかのパイプライン製品、将来の製品候補製品、または私たちの赤血球プラットフォーム技術の開発および商業化を停止することを要求されるかもしれません。上記のいずれも、我々の競争地位、業務、財務状況、経営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、ライセンス契約によると、知的財産権に関する紛争が生じる可能性があります
•ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題；
•私たちの技術およびプロセスは、ライセンス契約に拘束されていないライセンス側の知的財産権をどの程度侵害しているか
•私たちの協力開発関係に基づいて、特許と他の権利を再許可する
•私たちのライセンス契約の下での義務と、どのような活動がこれらの職務義務を満たしていますか
•私たちの許可者と私たちおよび私たちのパートナーが知的財産権を共同で創造または使用することによって生成された発明およびノウハウの発明および所有権；
•発明者が、その権利をどの程度私たちに譲渡することができるかについて異議を唱えることができるかどうか
•特許技術発明の優先権。
我々は現在、第三者から知的財産権や技術許可を得るプロトコルは複雑であり、このようなプロトコルのいくつかの条項は様々な解釈の影響を受ける可能性がある。契約解釈の相違は縮小する可能性があります私たちは関連していると思います
知的財産権や技術、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させることは、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、私たちが許可している知的財産権をめぐる紛争が、私たちが商業的に許容可能な条項で現在の許可スケジュールの能力を維持していることを阻害したり、私たちの赤血球プラットフォームを使用したり、影響を受けた候補製品の開発に成功して商業化することができない可能性があります。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権と固有の権利を保護できないかもしれない。
世界のすべての国で私たちのパイプライン製品、未来の候補製品、赤血球プラットフォーム技術、および私たちの業務運営に重要な他の技術出願、起訴、擁護特許は非常に高価であり、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護できないかもしれない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護、特にバイオテクノロジー製品に関する保護の実行に賛成せず、私たちの特許を侵害したり、私たちの知的財産権および独自の権利に違反する競争製品を販売することを阻止することを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの知的財産権と独自の権利を強制的に執行する訴訟手続きは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことは、私たちの特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちの知的財産権および独自の権利を世界各地で強制的に実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネス的優位性を得るのに十分ではないかもしれません。
多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置が限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の許可者が第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を付与することを余儀なくされた場合、私たちの競争的地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは不利な影響を受ける可能性があります。
私たちの知的財産権を保護することができない、あるいはデータや他の敏感な会社の情報の機密性と完全性を維持することができず、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの成功と競争の地位は私たちの自主知的財産権にある程度かかっている。私たちは特許と商業秘密を組み合わせて私たちの独自の知的財産権を保護することに依存して、私たちはそうし続ける予定だ。私たちは様々な手段で私たちの所有権を保護することを求めているが、私たちは私たちが取った保護措置がこのような権利を保護するのに十分だという保証はない。過去か未来に私たちに発行されたり、私たちによって許可された特許は挑戦されて無効になるかもしれない。しかも、私たちの特許が満期になるにつれて、私たちは特許期間を延長することでそれらの保護を延長することができないかもしれない。特許が満期になったり、私たちの特許を維持したり延長できなかったりすることは、私たちに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
また、一部の従業員、コンサルタント、および他の第三者と締結されたセキュリティ協定に依存して、商業秘密および他の固有情報を部分的に保護します。このような合意は違反されるかもしれないが、私たちはこの違反に対応するのに十分な救済策がないかもしれない。また，他社は実質的に同等の独自情報を独立して開発したり，我々のビジネス秘密や独自情報を取得したりすることができる.
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
私たちが所有または許可している特許及び出願の有効期間内に、定期維持費、継続費、年会費、各種他の政府特許及び出願費用は、米国特許商標局及び米国以外の様々な政府特許機関に支払われる。場合によっては、私たちはこの費用を支払うために許可パートナーに依存します
アメリカと非アメリカの特許機関のせいで。米国特許商標局および様々な非米国政府機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。私たちはまた、私たちが許可した知的財産権に関するこれらの要求を遵守するために、私たちの許可側が必要な行動を取ることに依存している。場合によっては、不注意は、滞納金を支払うことによって、または規則を適用する他の方法によって救済することができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効される可能性があり、それにより、関連法ドメインの特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、潜在的な競争相手は、同様または同じ製品または技術で市場に参入する可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
米国特許法の変化は特許の全体的な価値を低下させ、製品を保護する能力を弱める可能性がある。
米国特許法または特許法解釈の変化は、特許出願をめぐる起訴および発行された特許の実行または弁護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。特許性の他の要件が満たされていると仮定すると，2013年3月までに，米国では，まず発明により保護された発明を発明した者が特許を取得する権利があり，米国以外では，最初に特許出願を提出した者が特許を取得する権利がある。2013年3月以降、2011年9月に公布された“ライシー·スミス米国発明法”または“米国発明法”によれば、米国は、第1の発明者が特許を出願する制度に移行し、すなわち、他の特許性要件を満たすと仮定して、最初に特許出願を提出した発明者は、要求された発明が第三者が最初に発明したものであるか否かにかかわらず、発明の特許を取得する権利がある。したがって、2013年3月以降であるが、我々が以前に米国特許商標局に特許出願を提出した第三者は、たとえ第三者が発明を行う前に本発明を作成したとしても、我々の発明をカバーする特許を付与することができる。これは私たちが発明から特許出願までの提出時間を認識することを要求するだろう。米国およびほとんどの他の国/地域における特許出願は、提出後または発行前の期間は秘密であるため、私たちまたは私たちの許可者が最初に(I)私たちのパイプライン製品、任意の未来の製品候補、私たちの次世代赤血球プラットフォームまたは他の技術に関連する任意の特許出願または(Ii)発明または私たちの許可者の特許または特許出願で主張されている任意の発明の会社であることを決定することはできない。
米国の発明法にはいくつかの重大な変化も含まれており、これらの変化は特許出願の起訴方法に影響を与え、特許訴訟に影響を与える可能性もある。これらの措置は、特許訴訟中に米国特許商標局が以前の技術を第3の方向に提出することを可能にすることと、米国特許商標局によって管理される許可後のプログラム(ライセンス後審査、当事者間の審査および派生プログラムを含む)が特許有効性を攻撃する追加の手続きとを含む。USPTO手続きの証拠基準は、米国連邦裁判所が特許請求の無効を宣言するために必要な証拠基準よりも低いため、第三者は、USPTO手続において、USPTOが権利請求を無効にするのに十分な証拠を提供する可能性があり、同じ証拠が最初に地域裁判所訴訟で提出された場合には、権利請求を無効にするのに十分ではない。したがって，第三者は米国特許商標局の手続きを用いて我々の特許主張の無効を宣言しようとする可能性があり，第三者が地域裁判所訴訟で最初に被告として疑問を提起すれば，我々の特許主張は無効ではない.したがって、米国発明法およびその実施は、私たちの所有または許可をめぐる特許出願の起訴および私たちが所有または許可した発行された特許の実行または弁護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
また，生物製品や薬品の開発や商業化における会社の特許地位は特に不確定である。米国最高裁判所の最近の裁決は、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小し、場合によっては特許所有者の権利を弱める。この一連の事件は特許取得後の有効性と実行可能性の面で不確実性をもたらしている。米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の将来の行動によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、私たちの既存の特許の組み合わせおよび私たちの将来の知的財産権の保護と実行能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
法廷または米国または海外の行政機関が疑問を提起する場合、私たちのパイプライン製品、将来の製品候補製品に関連する発行された特許、および私たちの赤血球プラットフォーム技術および他の技術をカバーする可能性のある発行された任意の特許は、無効または実行不可能と認定される可能性がある。
もし私たちまたは私たちの許可者のうちの1つが第三者に対して法的訴訟を起こして、私たちのパイプライン製品、将来の製品候補製品、赤血球プラットフォーム技術、または他の技術をカバーする特許を強制的に実行する場合、被告はその特許が無効または実行不可能であることを反訴することができる。米国の特許訴訟では，被告が無効または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、または実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たしていないと言われているからかもしれない。主張を実行できない理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明をしたりしたためかもしれない.第三者がクレームを出すことができる
米国や海外の行政機関に我々が所有または認可した特許の有効性や実行可能性に挑戦し，訴訟の範囲外であっても同様である。このようなメカニズムには、再審査、付与後再審、当事当事者再審、介入手続き、派生手続き、および外国法ドメインにおける同等の手続き(例えば、反対手続き)が含まれる。このような訴訟は、私たちのパイプライン製品、将来の候補製品、赤血球プラットフォーム技術、または他の技術をカバーしないように、私たちの特許が撤回、キャンセル、または修正される可能性がある。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題については、私たちは無効な以前の技術がないことを確認することはできないが、私たちまたは私たちの許可パートナーと特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし第三者が無効または強制不可能な法的主張で勝利した場合、私たちは、私たちのパイプライン製品、将来の候補製品、赤血球プラットフォーム、または他の技術の少なくとも一部、さらにはすべての特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすだろう。
もし私たちが開発する可能性のある候補製品のために特許期間延長および/またはデータ独占権を獲得しなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。
FDAが私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の上場承認の時間、期限、および詳細に基づいて、私たちが所有または許可している1つ以上の米国特許は、“ハッジ·ワックスマン法”によって限られた特許期間を延長する資格がある可能性がある。ハッジ·ワックスマン法は、FDA規制審査中に失われた特許期間の補償として、特許期間を最大5年間延長することを許可している。1つの特許期間の延長は、製品が承認された日から計14年の期間を超えてはならず、1つの特許を延長することしかできず、承認された薬物、その使用方法又はその製造方法に関する請求項を延長することしかできない。一部の外国国·地域では、例えばヨーロッパでは、補完保護証明書に基づいて、規制審査中に失われた特許期間の補償として同様の延長を得ることもできる。しかし、私たちは、テスト段階または規制審査中に職務調査を行わなかったこと、適用された最終期限内に出願を提出できなかったこと、関連する特許が満了する前に出願を提出できなかったこと、または適用要件を満たしていなかったことなどの理由で、米国および/または他の国および地域で延期許可を得ることができない可能性がある。しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちが要求したものよりも短い場合、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を受ける可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは実質的に損なわれる可能性がある。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権発明権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
私たちまたは私たちの許可者は、元従業員、協力者または他の第三者が、発明者または共同発明者として、私たちの所有または許可内の特許権、商業秘密、または他の知的財産権において権益を有するというクレームを受ける可能性がある。例えば、私たちまたは私たちの許可者は、私たちのパイプライン製品の開発、将来の候補製品、私たちの次世代赤血球プラットフォームまたは他の技術の従業員、コンサルタント、または他の人の義務衝突に参加することによって在庫紛争を生じる可能性があります。これらまたは他の挑戦発明権または私たちの所有または許可内の特許権、商業秘密または他の知的財産権の所有権に対する我々の許可者のクレームに対抗するために、訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちまたは私たちの許可者がこのようなクレームを弁護することができなかった場合、金銭的損害賠償を支払うことに加えて、私たちのパイプライン製品、将来の製品候補製品、赤血球プラットフォーム、および他の技術に重要な知的財産権の独占所有権または使用権のような貴重な知的財産権を失う可能性がある。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。上記のいずれも、当社の業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
私たちのパイプライン製品、未来の候補製品、次世代赤血球プラットフォーム、および他の技術のために特許を申請するほか、私たちは商業秘密および秘密協定に基づいて、私たちの非特許ノウハウ、技術、および他の固有の情報を保護し、私たちの競争地位を維持します。ビジネス秘密と技術的ノウハウを保護することは難しいかもしれない。私たちは時間の経過とともに、私たちの商業秘密と技術ノウハウが独立して開発、記述方法の定期刊行物文章を発表し、人員が学術職から業界科学職に移って業界内に伝播することを望んでいる。
私たちは現在、未来に引き続き第三者に依存して私たちの候補製品の開発と製造を手伝ってくれるかもしれない。したがって、私たちは時々彼らと技術的ノウハウと商業的秘密を共有しなければなりません。将来的には第三者との研究·開発協力も可能であり、私たちの研究·開発条項に基づいてノウハウやビジネス秘密を共有する必要があるかもしれません
共同企業や似たような合意。私たちは、秘密および秘密協定を締結し、当社のサプライヤーおよびサービス契約に、私たちの機密情報、ノウハウ、および商業秘密を保護する条項と、従業員、科学協力者、契約研究組織、契約メーカー、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者のようなこれらの情報にアクセスできる当事者とを含む当社のノウハウ、ビジネス秘密、および他のノウハウを保護することを求めています。また、私たちの従業員およびコンサルタントと秘密および発明または特許譲渡協定を締結し、私たちの従業員が前の雇用主の独自の情報や技術を私たちまたは彼らの仕事に持ってこないように訓練し、前の従業員が退職した時に守秘義務を注意するように訓練した。しかし、私たちは私たちが私たちの商業秘密またはノウハウおよびプロセスに可能性があるか、または接触したすべての当事者とそのような合意に到達したことを保証することはできない。我々はまた，我々のオフィスの実体セキュリティと我々の情報技術システムの実体と電子セキュリティを維持することで，我々のデータや他の機密情報の完全性とセキュリティの維持に努めている.
私たちは努力したにもかかわらず、上記のいずれかが合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有情報を漏洩する可能性があり、または私たちの物理的および電子セキュリティシステムにミスや故障がある可能性があり、私たちの固有情報が開示される可能性があり、このような違反が発生した場合、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。許可されていない使用と開示を監視することは困難であり、私たちはまた私たちのノウハウを保護するために私たちが取った段階が有効かどうか分からない。もし私たちの科学コンサルタント、従業員、請負業者、そしてコンサルタントのいずれかがこれらの合意の条項に違反または違反した場合、私たちはこのような違反や違反に対応するための十分な救済措置がないかもしれません。したがって、私たちは私たちの商業機密を失うかもしれません。さらに、私たちのパートナー、協力者、または他の人が私たちに許可または開示した機密情報が意図的に漏洩されたり、違反されたり、違反された場合、私たちはその機密情報の所有者に責任を負うかもしれない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らがその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者に漏洩された場合、または競争相手または他の第三者によって独立して開発された場合、私たちの競争地位は実質的かつ不利な損害を受けるだろう。
私たちは、買収、許可、または他の方法で任意の候補製品、赤血球プラットフォーム技術、または私たちが開発する可能性のある他の技術の必要な権利を得ることができないかもしれない。
私たちは現在いくつかの知的財産権を持っていて、第三者の許可を通じて、私たちの潜在的な候補製品と赤血球プラットフォーム技術を開発しています。いくつかの製薬会社、バイオテクノロジー会社、および学術機関は、細胞療法および赤血球技術の分野で私たちと競合しており、それらは特許を有している可能性があり、私たちの業務に関連する可能性のある特許出願を提出している可能性がある。これらの第三者特許の侵害を回避するためには、これらの第三者知的財産権所有者からこのような特許の許可を得ることが必要または慎重であることが発見される可能性がある。私たちはまた、私たちのパイプライン製品または将来の候補製品と一緒に使用するために、私たちが評価しているいくつかの技術に対する第三者のライセンスが必要かもしれない。しかしながら、私たちは、合理的なコストまたは合理的な条項で第三者から取得することができないか、または他の方法で得ることができないかもしれないが、私たちが開発している候補製品または私たちの次世代赤血球プラットフォームに必要な任意の成分、使用方法、プロセス、または他の知的財産権。第三者知的財産権の許可または買収は競争分野であり、より多くの老舗企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとることができる。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資を適切なリターンを得るための条項で許可したり、第三者の知的財産権を取得することができないかもしれないし、全くできないかもしれない。
もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、私たちは私たちの技術、候補製品を再設計したり、それらを製造する方法を再設計するために、あるいは代替技術を開発または許可する必要があるかもしれません。これらはすべての技術または商業ベースでは不可能かもしれません。もし私たちがそれができなければ、私たちは影響を受けた候補製品を開発したり商業化することができないかもしれないし、私たちの既存の赤血球プラットフォーム技術を利用し続けることもできません。これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、またはコンサルタントが、彼らの現在または前任者のいわゆる商業機密を誤って使用または開示したり、私たち自身の知的財産権を持っていると主張したりするという疑惑を受けるかもしれない。
私たちの多くの従業員、コンサルタント、コンサルタントは現在あるいは以前、私たちの許可者、競争相手、および潜在的な競争相手を含む大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われています。私たちは
私たちの従業員、コンサルタント、およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを確実にするために、私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む任意のそのような個人の現職または前任雇用主の知的財産権を使用または開示するという疑惑を受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。このようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
また、私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を実行することができないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たち、私たちの許可者、または私たちの協力者の知的財産権侵害、流用、または他の侵害行為に対する第三者告発は、私たちの候補製品、私たちの次世代赤血球プラットフォーム、および他の技術の開発および商業化を阻止または延期する可能性があります。
細胞治療分野の競争は激しく、活力に満ちている。私たちと私たちの競争相手を含むいくつかの会社がこの分野の重点研究と開発を行っているため、知的財産権の構造が変化しており、将来はまだ確定していないかもしれない。したがって、将来的には知的財産権に関連する重大な訴訟と、私たちが所有しているものと許可されていない他の第三者、知的財産権、独自の権利に関する訴訟があるかもしれない。
私たちのビジネス成功は、私たち、私たちの許可者、および私たちの協力者が第三者の特許および他の知的財産権を侵害することを回避、流用、または他の方法で侵害する能力にある程度かかっている。バイオテクノロジーおよび製薬業界では、特許および他の知的財産権に関する複雑な訴訟や、米国特許商標局における干渉、派生および再審手続き、または外国司法管轄区における反対および他の同様の手続きを含む特許に挑戦する行政訴訟が数多くある。以上のように，最近では，特許改革と呼ばれる米国法の変化により，各者間審査や認可後審査を含めた新たなプログラムが実施されている。上述したように、この改革は私たちの特許に未来に挑戦する可能性の不確実性を増加させる。
赤血球技術および治療用タンパク質および我々が開発してきた候補製品の分野に関連する多くの米国や外国から発行された特許および第三者による係属中の特許出願。バイオテクノロジーと製薬業界の拡張と特許の発行に伴い、私たちのパイプライン製品、未来の製品候補製品、赤血球プラットフォーム技術とその他の技術は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。私たちの候補製品、赤血球プラットフォーム技術、および私たちが開発している、開発中、または将来開発される可能性のある他の技術が、第三者が所有する既存または未来の特許を侵害しないことを保証することはできません。私たちはすでに発行された特許を知らないかもしれません。例えば、私たちは私たちの候補製品、赤血球プラットフォーム、および他の技術分野の競争相手を開発しており、私たちのパイプライン製品、将来の製品候補、赤血球プラットフォーム、または他の技術によって侵害される可能性があります。私たちのパイプライン製品、将来の候補製品、赤血球プラットフォームまたは他の技術をカバーする成分、製剤、製造方法、または使用または処理方法のクレームを含むかもしれません。
私たちは第三者が所有する特許を知っているが、これらの特許は、私たちのパイプライン製品、将来の候補製品、赤血球プラットフォーム、または他の技術とは無関係であると考えられ、これらの特許は、私たちのパイプライン製品、将来の候補製品、赤血球プラットフォーム、または他の技術によって侵害されていることも発見される可能性がある。さらに、特許出願は、発行するのに数年かかる可能性があるので、現在出願されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々のパイプライン製品、将来の候補製品、赤血球プラットフォーム、または他の技術が発行された特許を侵害する可能性がある。私たちの赤血球プラットフォーム技術、製造方法、パイプライン製品、未来の候補製品、または私たちの製造または将来の販売を禁止する未来の方法または製品を含む、私たちの現在の技術に対して強制的に実行される可能性のある第三者特許が存在しない保証はありません。または私たちの将来の販売について、私たちの側は第三者に印税および/または他の形態の賠償を支払う義務があります。これは重大かもしれません。
第三者は特許を持っているか、または将来的に特許を取得する可能性があり、私たちの候補製品、赤血球プラットフォーム、または他の技術の製造、使用、または販売はこれらの特許を侵害していると主張する。米国以外に外因性ポリペプチドを含む赤血球に対する特許があることが知られている。私たちは信じていますが
このようなクレームが、本特許を含むいくつかのクレームが無効である場合、私たちが特許所有者のどのような訴訟でも勝利することは保証されない。もし第三者が私たちが彼らの特許を侵害したと主張した場合、または私たちが他の方法で彼らの独自技術を使用し、私たちに訴訟を提起した場合、私たちはこのような疑惑に法的根拠がないと思っても、管轄権のある裁判所は、そのような特許が有効で強制的に実行可能であり、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品、赤血球プラットフォーム、または他の技術によって侵害されることができると判断することができる。この場合、これらの特許の所有者は、適用された特許に基づいて許可を得るか、またはこれらの特許が満了するまで、または最終的に無効または実行不可能であると判断されない限り、適用可能な候補製品または技術を商業化することを阻止することができるかもしれない。そのような許可は商業的に合理的な条項や根本的に存在しないかもしれない。私たちが許可を得ることができても、許可は私たちに許可料や印税、あるいは両方を支払うことを要求する可能性が高く、私たちに与えられた権利は非排他的である可能性があり、これは私たちの競争相手が同じ知的財産権を得ることをもたらす可能性がある。もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができなければ、私たちの候補製品、赤血球プラットフォーム、あるいは他の技術を商業化することができないかもしれません。あるいはこのような商業化努力は著しく遅れる可能性があり、逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
侵害クレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務の経営陣や他の従業員資源を大量に移転し、私たちの名声に影響を与える可能性がある。私たちの権利侵害請求が成功した場合、私たちは、私たちの権利侵害製品候補、赤血球プラットフォーム、または他の技術のさらなる開発または商業化を禁止されるかもしれない。さらに、故意に侵害された3倍の損害賠償金および弁護士費、第三者から1つ以上のライセンスを取得すること、印税を支払うこと、および/または私たちの侵害製品候補製品または技術を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならない可能性があり、または多くの時間およびお金の支出が必要である可能性がある。この場合、私たちの候補製品、赤血球プラットフォーム、または他の技術をさらに開発し、商業化することはできません。これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
第三者の告発に対抗するために訴訟に参加することは、私たちが彼らの特許や他の知的財産権を侵害したり、他の方法で侵害したりすることに非常に高価であり、特に私たちのような規模の会社には時間がかかる。私たちのいくつかの競争相手は私たちよりも訴訟や行政訴訟の費用を効率的に負担するかもしれない。なぜなら私たちはより多くの財政資源を持っているからだ。特許訴訟と他の訴訟もまた多くの管理時間を取るかもしれない。私たちに対する特許訴訟や他の訴訟を開始して継続することによって生じる不確実性は、市場での私たちの競争能力を弱めるかもしれない。上記のいずれの状況の発生も、我々の業務、財務状況、または経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
私たちの登録または未登録商標または商号は、疑問、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害していると認定される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれません。私たちは私たちが関心のある市場の潜在的なパートナーや顧客の中で知名度を確立するために必要です。時々、競争相手や他の第三者は、私たちと同様の商号や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。もし私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は私たちが主張する商標が無効または強制執行できない、または私たちが商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を持っていると判断する可能性がある。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされるかもしれない。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の登録または未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提出することができる。長期的には、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。商標、商業秘密、ドメイン名、著作権、または他の知的財産権に関連する専有権を実行または保護する努力は無効である可能性があり、大量のコストおよび資源移転を招く可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
知的財産権はすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
•他の人は、私たちの候補製品と類似した製品を製造することができ、または同様の技術を使用することができるが、これらの製品は、私たちが許可または所有している特許請求の範囲内ではない
•私たち、または私たちの現在または未来のライセンス者または協力者は、私たちが現在または将来許可または所有している発表された特許または係属中の特許出願によってカバーされている発明を最初にした者ではないかもしれない
•私たち、または私たちの現在または未来のライセンシーまたは協力者は、私たちまたは彼らのいくつかの発明をカバーする特許出願を最初に提出した人ではないかもしれない
•他の会社は、私たちが持っているまたは許可された知的財産権を侵害することなく、類似または代替技術を開発したり、私たちのいかなる技術を複製したりすることができる
•私たちが現在または将来処理している所有または許可の特許出願は、発行された特許を生成しない可能性がある
•私たちが権利を持っている発行された特許は、私たちの競争相手または他の第三者による法的挑戦を含む無効または実行不可能と認定される可能性がある
•私たちの競争相手や他の第三者は、特許権のない国で研究や開発活動を行い、これらの活動から得られた情報を利用して競争力のある製品を開発し、私たちの主要な商業市場で販売するかもしれない
•私たちは他の特許を申請できる独自技術を開発しないかもしれない
•他人の特許は私たちの業務を損なうかもしれません
•いくつかの商業秘密またはノウハウを保護するために、私たちは特許を出願しないことを選択することができ、第三者はその後、これらの知的財産権をカバーする特許を提出する可能性がある。
これらの事件が発生すると、それらは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが第三者に依存するリスクは
私たちは第三者に依存して私たちの未来の臨床試験を行うつもりだ。もしこれらの第三者がその契約の職責を成功裏に履行できず、予想された期限内に監督管理要求を完成或いは遵守できなかった場合、私たちは監督部門の承認を得ることができず、いかなる潜在的な候補製品を商業化することもできない可能性がある。
我々は過去に依存してきたが，将来的には独立調査者を含む第三者にも依存して大学，医療機関，CRO，戦略パートナー，他機関との合意による臨床試験を行う。また，われわれのRTX−240とRTX−224の臨床試験はCROにより終了する予定である。私たちは過去も未来もCROや試験地と予算や契約を交渉しなければなりません。これは私たちの開発スケジュールが遅れ、コストを増加させる可能性があります。
われわれの臨床試験では，われわれは過去に第三者に強く依存してきたため，将来的にも第三者に強く依存することが予想されるため，われわれの臨床研究者へのコントロールは限られており，承認された臨床案を遵守する場合も含めて，彼らの日常活動への可視性も限られている。しかし、私たちは私たちが行う可能性のあるどんな実験も適用された合意、法律と規制要求、および科学的基準に基づいて行われ、私たちの第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。我々およびこれらの第三者は、FDAおよび同様の外国規制機関が臨床開発における候補製品に対して実行する法規およびガイドラインであるGCP要求を遵守することを要求される。規制機関は，試験スポンサー，臨床研究者，試験地点の定期検査によりこれらのGCP要求を実行する。もし私たちまたはこれらの第三者のいずれかが適用されたGCP要件を遵守できなかった場合、私たちが将来行う可能性のある任意の臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられるかもしれないが、FDAまたは同様の外国の規制機関は、これらの試験の一時停止または終了を要求するか、または私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の非臨床研究または臨床試験を行うことを要求するかもしれない。検査後、これらの規制機関は、私たちが未来に行う可能性のある任意の臨床試験がGCP要求に適合しているかどうかを決定することはできない。また，われわれが将来行っているどの臨床試験でもcGMP要求下で生産された生物製品が必要であり，大量の患者が必要である可能性がある。
私たちがこれらの第三者が適用された法律や法規の要求を遵守できなかったり、十分な数の患者を募集できなかったりすることは、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制承認過程を遅延させます。さらに、その中のいずれかの第三者が連邦または州詐欺および乱用または虚偽クレーム法律法規または医療プライバシー·セキュリティ法に違反した場合、私たちの業務は巻き込まれる可能性がある。
私たちの将来の臨床試験を行ういかなる第三者も私たちの従業員ではなく、私たちとこのような第三者との合意によって私たちに提供される可能性のある救済措置を除いて、彼らが私たちの将来の臨床計画に十分な時間と資源を投入するかどうかを制御することができません。これらの第三者はまた、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係があるかもしれません。彼らはまた、これらの実体のための臨床試験や他の製品開発活動を行っているかもしれません。これは、彼らが私たちを代表する表現に影響を与えるかもしれません。これらの第三者がその契約の義務または義務の履行に成功しなかった場合、または予想される期限前に完了した場合、彼らが交換する必要がある場合、または彼らが得た臨床データの品質または正確性が、私たちの臨床計画や規制要件または他の理由を遵守できなかった場合、私たちの将来の臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは未来の候補製品の開発を完了し、規制部門の承認を得たり、商業化に成功したりすることができないかもしれない。したがって、私たちの財務業績と将来の候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。
もし私たちがこれらの第三者CROまたは他の人との任意の関係が終了した場合、私たちはCROまたは他の第三者と合意することができないか、または商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。CROの交換または増加は追加コストに関連し、管理時間と重点を必要とする。しかも、新しいCROが仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じる可能性があり，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。我々はCROとの関係を慎重に管理する予定であるが、将来的に類似した挑戦や遅延に遭遇しない保証はなく、いかなるような遅延や挑戦も私たちの業務、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を与えないことを保証することはできない。
私たちは第三者に依存して私たちの未来の候補製品に対する研究者支援の臨床試験を行うかもしれない。第三者がこのような候補製品の臨床開発における義務を履行できなかったことは、規制部門のこのような候補製品の承認を得る能力を延期または弱める可能性がある。
私たちは私たちの将来の候補製品に関する臨床試験を行うために学術および民間非学術機関に依存しているかもしれない。研究者が支援する試験の設計または進行を制御することはできず、FDAまたは非米国規制機関は、任意の1つまたは複数の理由(試験設計または実行の要素、安全問題、または他の試験結果を含む)のために、これらの研究者が支援する試験は、我々によっても第三者によって制御されても、将来の臨床試験に十分な支援を提供できないと考えられるかもしれない。
このような配置は、調査員が支援する実験に関するいくつかの情報権を提供することができ、調査員によって支援された実験によって生成されたデータにアクセスして使用し、参考にすることを含む、私たち自身の規制届出を含むかもしれない。しかし，研究者が試験のデータを賛助する時間や報告を制御することはなく，研究者が試験を支援するデータを持つこともない。研究者が支援した試験結果を確認したり複製したりできなければ，陰性結果が得られた場合，将来の候補製品のさらなる臨床開発をさらに延期または阻止する可能性がある。また，研究者や機関が我々の将来の候補製品の臨床開発に対する彼らの義務に違反している場合，あるいは我々が入手可能な第一次知識と比較してデータが不十分であることが証明された場合，任意の将来の臨床試験を自ら設計·実施する能力が悪影響を受ける可能性がある。
さらに、FDAまたは非米国規制機関は、これらの研究者が後援する試験によって生成された臨床前、生産または臨床データに対する我々の参照権利の十分性、またはこれらの研究者が後援する試験の臨床前、生産または臨床データの説明に同意しない可能性がある。そうであれば、FDAまたは他の非米国規制機関は、任意の計画された試験を開始する前に、追加の臨床前、生産または臨床データを取得して提出することを要求することができ、および/または、これらの追加のデータを受け入れない可能性があり、そのような試験を開始するのに十分である。
私たちは、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品および/または私たちの製品を生産して加工するために第三者に依存することができる。
私たちは現在、赤血球やタンパク質などの原材料と他の重要なコンポーネントを提供し、私たちの臨床前研究に使用し、私たちが開発可能な任意の候補製品を生産するために外部サプライヤーに依存している。私たちは私たちの候補製品の臨床前と臨床需要を満たすのに十分な材料を生産できないかもしれませんし、規制の承認を得た任意の未来の候補製品の商業規模を実現できないかもしれません。潜在的な候補製品の製造プロセスの最適化に努力しながら変更し，プロセス上のわずかな変化でも安全で有効な治療法が生じることを確保することはできない。
我々の候補製品を生産するための施設は，FDAまたは他の外国規制機関の承認を得なければならず，検査はFDAまたは他の外国規制機関に申請を提出した後に行われる。もし私たちまたは私たちが雇用する可能性のある任意の契約製造業者が私たちの規範とfdaまたは他の規制機関の厳格な規制要求に合った製品を生産することに成功できなければ、私たちは
そして彼らは任意の候補製品の製造におけるその製造施設の規制承認を確保および/または維持することができないだろう。さらに、私たちが招聘する可能性のある任意の契約製造業者が十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することはできませんが、これらの第三者は業務中断を経験する可能性があります。FDAや同様の外国規制機関が、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の製造のためにこれらの施設を承認しない場合、または将来このような承認を撤回すれば、代替製造施設を探す必要があるかもしれません。これは、承認されれば、規制機関の承認を得たり、将来の候補製品をマーケティングする能力に深刻な影響を与えます。
より多くの情報については、次の“リスク要因-製造および供給に関連するリスク”を参照されたい。
細胞療法は特殊な素材の可用性に依存しており，これらの素材は許容可能な条件で提供できないか，まったく得られない可能性がある。
私たちの潜在的な候補製品はいくつかの特殊な原材料が必要で、その中のいくつかは資源と経験の限られた小さな会社から得られたもので、臨床あるいは商業製品を支持することができません。また，これらのサプライヤーは通常血液ベースの病院業務をサポートしており，一般にバイオ製薬会社がcGMPによる臨床や商業製品を支援する能力はない。サプライヤーは装備が不足している可能性があり、特にFDA検査や医療危機のような非定常的な場合には、広範な汚染のような私たちの需要をサポートすることができない。私たちは現在すべてのサプライヤーと契約を締結していません。私たちはいつでもこれらの契約が必要かもしれません。必要なら、受け入れ可能な条項で、あるいは彼らと契約を結ぶことができないかもしれません。したがって、私たちは将来の臨床あるいは商業生産を支持する重要な原材料を受け入れることに遅延があるかもしれない。
私たちは供給者に赤血球といくつかの他の構成要素と材料を提供して、私たちの未来の候補製品を製造するために依存します。
私たちは赤血球供給者と未来の候補製品を製造するために必要ないくつかの他の構成要素と材料に依存しますが、私たちの赤血球供給者はヒトドナーの利用可能性に依存します。私たちはこれらのサプライヤーが経営を続けるかどうかを確認することができません。彼らは十分な数のドナーを確定して募集することができますか、彼らが私たちの供給需要を満たすことができるかどうか、彼らは私たちの競争相手の1つまたは他の私たちの期待目的のためにこれらの材料を生産し続けることに興味のない会社によって購入されるかどうか、あるいは彼らが彼らのコントロール以外の要素の影響を受けるかどうか。しかも、私たちの特定の供給は独占的な供給者たちに依存している。もしこれらの独占的な供給者が私たちが要求した数量を供給できない場合、あるいは供給が全くできない、あるいは他の方法で彼らの私たちに対する供給義務を違約した場合、私たちは受け入れ可能な条件で直ちに他の供給者から代替供給を得ることができず、さらには全くできないかもしれない。
一般に，これらの成分や赤血球の代替供給源は比較的少ない。これらのサプライヤーは未来の臨床試験或いは商業販売に対する私たちの需要を満たすことができないか、或いは満足したくないかもしれない。これらの構成要素および赤血球のための追加または置換供給者の確立には多くの時間が必要である可能性があり、規制要件に適合した代替供給者を確立することは困難である可能性がある。供給者または製造場所の任意の供給中断は、供給遅延または中断をもたらす可能性があり、これは、私たちの業務、財務状態、運営結果、および将来性を損なうことになります。
代替サプライヤーを見つけることができれば、代替サプライヤーは合格を必要とし、追加の規制機関の承認が必要になる可能性があり、これはさらなる遅延を招く可能性がある。赤血球および他の構成要素および材料在庫を十分に維持するために努力するが、私たちは任意の将来の候補製品を製造するために使用されるが、赤血球または他の構成要素または材料の供給の中断または遅延、または代替源から赤血球または他の構成要素または材料をタイムリーに許容可能な価格で得ることができず、将来の臨床的および商業的需要を満たす能力を弱める可能性がある。
また、FDAが私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を承認する一部として、当社のサプライヤーの製造プロセスや施設を含む当社プロセスの各コンポーネントの承認をFDAに要求します。
私たちのこれらのサプライヤーへの依存は私たちを多くのリスクに直面させます。これらのリスクは私たちの業務と財務状況を損なう可能性があります
•持続的な新冠肺炎疫病によるサプライヤーの運営修正或いは中断は、未来の候補製品或いは商業供給の実質的な中断を招く
•会社の臨床前と臨床開発案のために原材料やコンポーネントを製造·供給し続け、場合によっては、これらの案は進行中の新冠肺炎のために延期または中断される
大流行、いずれの未来も進行中の新冠肺炎の大流行によって深刻に損なわれる可能性がある
•未修正の欠陥、信頼性の問題、または部品上のサプライヤーの変化による製品出荷遅延；
•私たちのサプライヤーとの重要な部品の長期供給スケジュールが不足しています
•十分な供給をタイムリーに得ることができない、あるいは商業的に合理的な条件で十分な供給を得ることができない
•タイムリーに私たちの赤血球と他の部品と材料のために代替サプライヤーの困難とコストを探し、決定する
•サプライヤーに代わる製品の評価とテストに関連する生産遅延、およびそれに応じた規制資格
•私たちのサプライヤーは私たちの注文ではなく、他の顧客の注文を優先しているため、特にワクチン需要を満たすため、あるいは行われている新冠肺炎疫病に関連する他の遅延、納品が持続的に遅延している
•私たちまたはその他のお客様の需要変化により、仕入先の納品量に変動があります
•インフレ、特に外国経済と市場の政治的不安定を含む経済的疲弊。
これらのリスクのいずれかが現実になれば、私たちの製造コストは大幅に増加する可能性があり、将来私たちの製品の任意の臨床的および商業的需要を満たす能力が影響を受ける可能性がある。
私たちの未来の協力は私たちの業務に重要かもしれない。もし私たちがこれらの協力のいずれかを維持できない場合、あるいはこれらの協力が成功しなければ、私たちの業務は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの製品開発能力は限られており、まだ販売、マーケティング、流通の能力は何もありません。したがって、私たちは他の会社と協力して、私たちの計画や技術に重要な技術と資金を提供することができ、将来的にはこれらの協力や他の協力によってより多くの技術と資金を得ることができるかもしれない。私たちが未来に行うどんな協力も、以下のリスクを含む多くのリスクをもたらすかもしれない
•協力者は彼らが適用する努力と資源を決定する上で大きな自由裁量を持っている
•協力者は期待通りに義務を履行していないかもしれない
•協力者は、規制部門の承認を得た任意の候補製品の開発および商業化を行ってはならず、臨床試験結果、協力者の戦略的重点または利用可能な資金の変化または外部要因(例えば、資源の移転や競争優先度を作成する可能性のある戦略取引)に基づいて、開発または商業化計画または許可スケジュールを継続または更新しないことを選択してはならない
•協力者は臨床試験を延期し、臨床試験計画に資金不足を提供し、臨床試験を停止或いは候補製品を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行うことができ、或いは臨床試験候補製品の新しい調合を要求することができる
•協力者は、競争力のある製品がより成功する可能性があると考えているか、または私たちよりも経済的に魅力的な条項で商業化できることを前提として、第三者開発と直接または間接的に我々の製品および候補製品と競合する製品を独立して開発または間接的に開発することができる
•私たちと協力して発見された候補製品は、私たちの協力者によって彼ら自身の候補製品や製品と競争されるかもしれません。これは、協力者が資源を投入して私たちの候補製品を商業化することを停止する可能性があります
•協力者は、候補製品または製品の開発、製造、流通、またはマーケティングに関する適用法規要件を遵守できない可能性がある
•私たちの1つまたは複数の候補製品にマーケティングおよび分配権を持ち、規制承認を得た協力者は、そのような製品または製品をマーケティングおよび流通するのに十分な資源を投入していない可能性がある
•特許権、契約解釈、または第一選択開発プロセスにおける相違を含む協力者との相違は、候補製品の研究、開発または商業化の遅延または終了をもたらす可能性があり、候補製品に対して追加的な責任を負うこと、または訴訟または仲裁を引き起こす可能性があり、いずれも時間的で高価である可能性がある
•協力者は私たちの知的財産権を正確に維持したり守ったりすることができないかもしれないし、私たちの固有の情報を何らかの方法で使用して、私たちの知的財産権または独自の情報を危険にさらしたり、私たちを潜在的な訴訟に直面させたりすることができる
•協力者は第三者の知的財産権を侵害する可能性があり、これは私たちを訴訟と潜在的な責任に直面させるかもしれない
•もし私たちの協力者が業務統合に参加した場合、その協力者は、私たちの許可された任意の候補製品の開発または商業化を弱化または終了する可能性がある
•協力者は協力を終了することができ、終了すれば、適用される候補製品をさらに開発または商業化するために、より多くの資金を集める必要があるかもしれない。
もし私たちの未来の潜在的な協力が製品の発見、開発、商業化に成功しなかった場合、または私たちの未来のパートナーのうちの1つが私たちとの合意を終了した場合、私たちは未来の研究資金や協力のマイルストーンや印税支払いを受けないかもしれない。これらの合意に基づいて予想される資金が得られなければ、私たちの技術と候補製品の開発が延期される可能性があり、製品候補と私たちの技術を開発するために追加の資源が必要かもしれません。このForm 10-Q四半期報告書に記載されている製品開発、規制承認、商業化に関連するすべてのリスクは、私たちの将来の治療協力者の活動にも適用されます。
また、私たちの将来の潜在的パートナーのうちの1つが私たちとの合意を終了すれば、私たちはより新しいパートナーを誘致することが難しくなり、ビジネスや金融界での私たちの見方は不利な影響を受けるかもしれない。
協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。また，最近では大手製薬会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている。私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。我々が協力について最終的な合意を達成できるかどうかは，他の事項に加えて，協力者の資源や専門知識の評価，協調の条項や条件，提案された協力者のいくつかの要因の評価に依存する.もし私たちが適時に、受け入れ可能な条項によって、または適切なパートナーと合意できない場合、私たちは候補製品の開発を削減し、その開発計画または私たちの1つまたは複数の他の開発計画を減らしたり、その潜在的な商業化を延期したり、いかなる販売またはマーケティング活動の範囲を縮小したり、または私たちの支出を増加させ、自費で開発または商業化活動を行わなければならないかもしれない。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちはより多くの専門知識と追加の資本を得る必要があるかもしれないが、これらは私たちが受け入れられない条件であるか、あるいは全く得られないかもしれない。もし私たちが必要な開発と商業化活動を展開するための協力や十分な資金や専門知識がなければ、私たちの候補製品をさらに開発し、それらを市場に出し、薬品販売から収入を得たり、私たちの技術を開発し続けることができないかもしれません。私たちの業務は実質的で不利な影響を受ける可能性があります。
製造と供給に関するリスク
私たちが開発してきた製造技術は唯一無二だ。もし私たちまたは私たちが招聘する可能性のある任意の第三者製造業者が、私たちの将来の候補製品またはその任意のコンポーネントを製造する際に困難に遭遇した場合、私たちは臨床試験にそのような候補製品を提供したり、患者に製品を提供する能力が延期または停止される可能性があり、または商業的に実行可能なコスト構造を維持できないかもしれない。
私たちが開発してきた未来の候補製品を生産する製造技術は複雑で斬新で、以前は臨床試験或いは商業化のための製品の生産に使用されたことがなかった。これらの複雑さのため、私たちの未来の候補製品を製造するコストは伝統的な小分子化合物とモノクロナル抗体より高く、製造過程はそれほど信頼できず、複製が困難になると予想される。しかも、私たちの製造技術開発はまだ初期段階にある。私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の製造と加工の実際のコストは、私たちが予想していたよりも高い可能性があり、そのような候補製品の商業可能性に重大かつ不利な影響を与える可能性がある。
我々の製造過程は，ドナーから赤血球を収集すること，異なるサプライヤーからタンパク質を調達し，製品候補製造場所に出荷すること，最終製品を臨床センターに搬送すること，製造過程中断に関連する製造問題，汚染，設備や試薬故障，設備設置や操作の不適切，サプライヤーやオペレータミス，細胞成長不一致および製品特性の変異性に関連する物流問題の影響を受ける可能性がある。正常な製造プロセスとの微小な偏差、あるいはこれらのプロセスの変化であっても、生産量の低下、大量故障、製品欠陥、製品リコール、製品責任クレームとその他の供給中断を招く可能性がある。私たちの候補製品または私たちの候補製品を製造する製造施設で微生物、ウイルス、または他の汚染が発見されれば、これらの製造施設の生産は汚染を調査し、修復するために長い間中断される可能性がある。また，候補製品の開発が臨床前から後期臨床試験への承認と商業化に伴い，開発計画の様々な面，例えば製造方法，プロセスや結果の最適化に努める過程で変更することが一般的である。これらの変化は監督審査や遅延を引き起こす可能性があり、監督フィードバックにかかわらず、これらの予想される目標を達成できないリスクをもたらす可能性があり、これらの変化のいずれも私たちの候補製品の表現が異なり、未来に行われる可能性のある任意の臨床試験の結果に影響を与える可能性がある。また，再構成計画に基づき，2022年9月に若干のコスト低減行動を実施した, 私たちの資本を私たちの次世代赤血球技術プラットフォームに集中させることを目的としている。私たちは次世代赤血球プラットフォームを開発する初期段階にあり、しかも製造技術の複雑性、新規性と後方挑戦のため、私たちの次世代プラットフォームのために製造技術を開発する努力が必ず成功することを保証することはできません。
もし私たちが私たちの次世代製造プロセスの開発に成功すれば、私たちはプロセスを最適化し続けるかもしれないが、このようにすることは困難で不確定な任務であり、臨床試験または商業化に必要なレベルに拡張することに関連するリスクは、コスト超過、プロセス拡大の潜在的な問題、プロセス再現性、安定性の問題、ロット一致性、および試薬および/または原材料の適時な利用可能性を含む。私たちが接触する可能性のあるどの契約メーカーも、私たちの製造プロセスを成功させるために必要な能力を備えていないかもしれない。もし私たちが計画通りに未来の候補製品の製造プロセスを十分に検証したり、拡大することができなければ、代替契約メーカーに移して製造検証過程を完成させる必要があります。これは高価で、長く、予測できないかもしれません。もし私たちが採用する可能性のある契約メーカーと私たちの将来の候補製品の製造プロセスを十分に検証し、拡大することができれば、私たちは依然としてその契約メーカーと商業供給協定を交渉する必要があり、私たちが受け入れられる条項について合意できるかどうかは定かではないかもしれない。したがって、これらの候補製品が商業化されれば、私たちは最終的に私たちの未来の候補製品の商品コストを魅力的な投資リターンを可能にするレベルに下げることができないかもしれない。
私たちが開発可能などの製品の製造過程もFDAと外国規制機関の承認手続きを経て、すべての適用可能なFDAと外国規制機関の要求を満たすことができるメーカーと継続的に契約を締結する必要があります。私たちまたは私たちが採用する可能性のあるCMOがFDAや他の規制機関が許容できる規格に適合した製品を確実に生産できない場合、私たちはこのような製品を商業化するために必要な承認を得たり維持することができないかもしれません。私たちが開発する可能性のある任意の候補製品が規制部門の承認を得ても、私たちまたは私たちが参加する可能性のあるCMOがFDAや他の規制機関が許容できる規格で承認された製品を生産し、製品が発売される可能性のある要求を満たすのに十分な数の製品を生産するか、または将来の潜在的な需要を満たすことができる保証はない。これらの挑戦のいずれも臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、私たちの候補製品の承認を延期し、商業化努力を損害し、私たちの商品コストを増加させ、そして私たちの業務、財務状況、運営結果と成長の将来性に不利な影響を与える必要がある。私たちまたは私たちが採用したCMOは私たちの原材料と候補製品を保存して輸送する物流を管理できないかもしれない。ストレージ障害、出荷遅延、および私たち、私たちのサプライヤー、または私たちが制御できない他の要因によって引き起こされる問題、例えば、天気は、製品を生産できないか、または利用可能な製品を紛失する可能性があり、または候補製品の患者への配送を阻止または遅延させる可能性があります。私たちの未来の成功は私たちが受け入れられる製造コストで私たちの製品をタイムリーに生産できるかどうかにかかっている, 同時に良好な品質管理を維持し、適用される法規要求を遵守し、それができないことは、我々の業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、製造プロセスや基準が変化すれば、より高い製造コストが生じる可能性があり、交換、修正、設計、または製造、設置設備が必要かもしれません。これらはすべて追加の資本支出が必要です。具体的には，我々の将来の候補製品は従来療法よりも高い商品コストを持つ可能性があるため，カバー範囲や販売率は利益を達成するのに十分ではない可能性が高い可能性がある。
CMO需要に対する他の顧客の変動は、材料や製品をタイムリーに納入する能力や意志に影響を与える可能性があり、あるいはサプライヤーの長期生産能力制限を招く可能性がある。さらに、CMOは、人為的または自然災害、地政学的事件または流行病による損失を含む、重要なサービスを得ることができないか、または施設損傷を受ける可能性があり、これらの損失は、我々の製品製造および供給の持続的な中断をもたらす可能性がある。我々の
CMOSはまた、材料、製品、サービスに対する私たちの需要とは無関係な財務的または他の困難に直面する可能性があり、これは、彼らが私たちの注文を履行し、私たちの要求を満たす能力を抑制するかもしれない。我々と契約を締結したCMOのいずれかがその義務を履行できなければ，別のCMOとの合意を余儀なくされる可能性があり，合意がまったくなければ合理的な条項ではできない可能性がある。そのため、私たちが未来に行う可能性のある任意の臨床試験の臨床試験の供給は著しく遅れる可能性がある。場合によっては、私たちの製品または候補製品を製造するために必要な技術スキルは、元のCMO固有または独自のものである可能性があり、困難に遭遇する可能性があり、またはそのようなスキルを予備または代替サプライヤーに譲渡することを禁止する契約制限が存在する可能性があり、またはそのようなスキルを根本的に譲渡できない可能性があります。また，我々が何らかの理由でCMOの交換を要求された場合，新たなCMOが品質基準とすべての適用法規に適合する施設やプログラムを保持していることを確認するように要求される.我々はまた、例えば比較可能な研究を製造することによって、任意の新しい製造プロセスが、以前にFDAまたは他の規制機関に提出された仕様に基づいて、私たちの候補製品を生産することを検証する必要がある。新しいCMO検証に関連する遅延は、私たちがタイムリーにまたは予算内で候補製品を開発したり、製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。また，CMOはこのCMOが独立して持つ我々の候補製品の製造に関する技術を持つことができる.これは、私たちのこれらのCMOへの依存を増加させるか、または別のCMOが私たちの候補製品を生産するために、これらのCMOからライセンスを取得することを要求するだろう。また、製造業者の変化は、製造プロセスやプロセスの変化に関連することが多い, これは私たちが臨床試験で使用した以前の臨床供給と任意の新しいメーカーの臨床供給との間の架け橋研究を要求するかもしれない。臨床用品の比較可能性の証明には成功しない可能性があり，追加の臨床試験が必要かもしれない。
私たちの普通株に関するリスクは
私たちの株価はずっと変動し続ける可能性があり、私たちの株主は彼らの投資の全部または一部を失うかもしれない。
我々普通株の取引価格はずっと大きく変動しており、本節と本10-Q表の四半期報告で他の部分で議論されているリスク要因と、私たちがコントロールできない他のリスク要因に対応するために、大幅な変動の影響を受け続ける可能性がある
•私たちが将来行う可能性のある任意の臨床試験の開始、登録、または結果、あるいは潜在的な候補製品の開発状態の変化
•私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の規制届出の任意の遅延、および適用規制機関がそのような届出を検討することに関連する任意の不利な発展、または不利と考えられる発展；
•私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の臨床試験の不利または説明できない結果または遅延、例えば、RTX-134の1 b期の臨床試験で遭遇したものは、私たちは停止している
•私たちは臨床試験を開始し、臨床試験を開始しないか、既存の臨床試験を中止することにした
•私たちが開発する可能性のある候補製品に対する規制部門の承認を得ることができなかったことを含む不利な規制決定
•承認された臨床試験要件を含むが、これらに限定されない、私たちが開発可能な任意の候補製品に適用される法律または法規の変化
•私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の製造に関連する不利な発展、例えば、私たちの以前の契約製造業者が、RTX-134 1 b期の臨床試験の臨床供給を停止した上で遭遇した困難である
•私たちは承認された製品のために十分な製品を供給することができないし、受け入れ可能な価格でそうすることができない
•必要であれば協力関係を築くことはできません
•私たちが開発可能な候補品を商業化することはできませんでした
•重要な科学技術者や管理者の増減
•会社全体のリストラ
•私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の使用に関連する予期せぬ深刻な安全問題
•競争相手が新製品や新サービスを発売する
•私たちまたは私たちの競争相手は、重大な買収、戦略的パートナーシップ、合弁企業、または資本約束を発表します
•私たちは成長を効果的に管理することができます
•私たちは最初に市場の規模と成長を目標にしました
•四半期の経営業績の実際または予想変化
•私たちの現金は
•投資界の推定と予測を達成できなかったか、または私たちが一般に提供する可能性のある推定および予測を達成できなかった
•私たちまたは私たちの業界に関する研究報告、特に細胞療法、または証券アナリストのプラスまたは負の提案を発表したり、研究報告を撤回したりする
•同じ会社の市場予想が変化しています
•株式市場の全体像
•私たちまたは株主は将来私たちの普通株を売却します
•当社の普通株式出来高
•新しい会計基準を採用する
•内部統制に力が入らない
•特許、訴訟事項、および私たちの技術のための特許保護を得る能力を含む、専有権に関する論争または他の発展；
•特許または株主訴訟を含む重大な訴訟；
•一般的な政治的·経済的条件
•他の事件や要素、その多くは私たちがコントロールできないもので、新冠肺炎などの流行病を含む。
近年，株式市場，特にバイオ製薬会社の市場は，極端な価格や出来高変動を経験しており，これらの変動はこれらの会社の経営業績に関係なくあるいは比例しないことが多い。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。2018年7月18日に我々の普通株がナスダック世界ベスト市場で取引を開始して以来、2022年10月31日まで、私たちの株価は1株0.32ドルまで低下し、1株38.71ドルに達した
さらに、我々の株式公開取引市場における技術的要因は、価格変動を引き起こす可能性があり、これらの変動は、マクロ、業界または会社の特定のファンダメンタルズ要因と一致する可能性があり、適合しない可能性があり、これらの要因は、個人投資家の感情(金融取引および他のソーシャルメディアで表現される可能性のある感情を含む)、メディア、投資界またはインターネット(オンラインフォーラムおよびソーシャルメディアを含む)上の私たち、私たちの業界または私たちの証券に関する投機行為、株式数の私たちの証券における金額および地位(“空を作る”ことを含む)、保証金債務の獲得、私たちの普通株に対するオプションおよび他の派生商品取引、および他の技術的取引を含む。予測可能な未来に、私たちの株価は急速に大幅に下落する可能性があり、これは私たちの経営業績や見通しとは関係がない。私たちの株価が現在の価格に維持される保証はありませんし、私たちの普通株の将来の販売価格が以前発行された株式の販売価格を下回らない保証もありません。もし私たちの普通株の市場価格が彼らの購入価格を超えなければ、私たちの株主は彼らが私たちの投資から何の見返りも得られず、彼らの投資の一部または全部を失うかもしれない。従来、証券集団訴訟は、会社証券の市場価格が変動した後に会社に提起されることが多かった。このような種類の訴訟を起こすと
巨額のコストと経営陣の注意と資源を移転することは、私たちの業務、経営業績、あるいは財務状況を損なうことになる。
もし私たちの普通株のアメリカ国家証券取引所への上場を維持できなければ、私たちの普通株の流動性は不利な影響を受けるかもしれない。
2022年7月27日、私たちはナスダック上場資産部またはナスダック従業員から手紙を受け取り、過去30営業日の間、私たちの普通株の購入価格は30営業日連続で1株1.00ドル以下に収められたことを通知した。これはナスダック上場規則第5450(A)(1)条の規定に基づき、ナスダック世界精選市場に必要な最低購入価格(最低購入価格要求と呼ぶ)に引き続き組み込まれている。ナスダック不良品は私たちの普通株の上場に効果がありません。私たちの普通株はこの時もナスダック世界の精選市場で取引を続け、取引コードは“RUBY”です
ナスダック上場規則第5810(C)(3)(A)条またはコンプライアンス期間規則によると、最低入札価格要件の遵守を回復するために、180暦、または2023年1月23日(我々は“コンプライアンス日”と呼ぶ)まで提供されます。2023年1月23日までのいつでも、私たちの普通株式の入札価格は、コンプライアンス規則の要求に従って少なくとも10営業日以内に1.00ドル以上に収められた場合、スタッフは書面で通知して、最低入札価格要求を再遵守しました。私たちの普通株式は、スタッフがナスダック上場規則第5810(C)(3)(H)条に基づいてその裁量権を行使しない限り、ナスダック全世界精選市場に上場する資格があります
もし私たちがコンプライアンス日の前に最低入札価格要求を再遵守できなかったら、180個のカレンダー日規期間を追加する資格があるかもしれません。資格を満たすためには、私たちの普通株をナスダック資本市場に移転する必要があり、公開保有株式の時価継続上場の要求とナスダック資本市場の他のすべての初期上場基準を満たさなければならないことを前提としており、最低入札価格要求は除外され、私たちは追加の契約期間内にこの不足を補うつもりであることをナスダックに書面で通知する必要がある。このような譲渡を実現するためには，ナスダックに申請料を支払い，第2のコンプライアンス期間内に逆株式分割を行うことで不足点を補う予定であることを従業員に書面で通知する必要がある。審査過程の一部として、職員たちは私たちがこの欠陥を補うことができると信じているかどうかを決定するだろう。もしスタッフが私たちが不足を補うことができないと思ったら、スタッフは書面で私たちの普通株が取られることを知らせてくれます。その時、私たちはその職員の退市についてナスダック上場と公聴会審査チームに上訴することを決定するかもしれない。しかし、私たちが除名通知を受け、職員の除名決定について専門家グループに控訴すれば、この控訴は成功するという保証はない。
私たちは、私たちの普通株の終値を監視し、適切な場合に利用可能な選択を考慮して、最低入札価格要件を再遵守することができ、逆株式分割の実施を求めることを含む可能性がある。しかし、最低入札価格要件を再遵守し、180日目の第2の期限を確保して、ナスダックの継続上場に適合する他の任意の要求を再遵守または維持することができる保証はありません。
もし私たちの普通株がナスダックによって取られたら、私たちの普通株は場外取引掲示板あるいは他の場外取引市場で取引する資格があるかもしれません。どのような代替案も、公開または非公開で株式証券を売却することで追加資本を調達することを難しくする可能性があり、投資家は私たちの普通株式を処分したり、私たちの普通株の時価に関する正確なオファーを得ることがより難しいかもしれない。しかも、私たちの普通株がこのような代替取引所や市場で取引する資格があることは保証されない。
私たちは私たちの普通株に配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの株の価値に限定されるだろう。
私たちは現在、事業の発展、運営、拡張のために未来の収益を保留し、予測可能な未来に現金配当金を発表または支払うことはないと予想している。また、融資協定によると、吾らは当社の配当金についていかなる配当金を支払ったり、いかなる割り当てをしたりすることはできない。したがって、予測可能な未来には、株主のどんな見返りもその株の増価に限られるだろう。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな制御を加えることができるだろう。
2022年10月31日現在、私たちの役員、取締役及びその関連会社の実益は、私たちが発行した議決権付き株の43%以上を持っています。この株主たちはこのような所有権地位を通じて私たちに影響を与えることができるだろう。この株主たちは株主の承認を必要とするすべての事項を決定することができるかもしれない。例えばこれらの株主は
取締役選挙を制御し、私たちの組織文書を修正したり、任意の合併、資産の売却、または他の重大な会社取引を承認することができるかもしれません。これは私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止する可能性があり、私たちの株主は、私たちの株主の一つとして、これが彼らの最適な利益に合致すると思うかもしれないからだ。
上場企業として、私たちの運営コストは大幅に増加しており、私たちの経営陣は新たなコンプライアンスを実施するために多くの時間を投入する必要があります。
上場企業として、私たちは巨額の法律、会計、その他の費用を招いた。私たちは、改正された1934年の証券取引法の報告要件を遵守しなければならず、その中で、私たちの業務および財務状況に関する年間、四半期、および現在の報告書を米国証券取引委員会に提出することを要求します。また、“サバンズ-オクスリ法案”および米国証券取引委員会とナスダックが後に“サバンズ-オクスリ法案”を実施するために採択された規則は、効率的な情報開示と財務制御の確立と維持を要求し、コーポレートガバナンスのやり方を変更することを含む上場企業に重大な要求を提出した
2021年12月31日現在、私たちは大型加速申請者となり、JumpStart Our Business Startups ActやJOBS Actに基づいて新興成長型会社とする資格がなくなりました。したがって、この日から、“雇用法案”における新興成長型企業に関する規定に適合しなくなり、非新興成長型会社に適用される様々な報告要件を免除することができなくなった。これらの要件には、2002年に改正されたサバンズ-オキシリー法案404条またはサバンズ-オキシリー法案の監査人認証要件の遵守を要求すること、当社の定期報告書および依頼書で役員報酬に関する開示義務を強化すること、および役員報酬および株主承認前に承認されなかった任意の黄金パラシュート支払いについて拘束力のない諮問投票を行うことを要求することが含まれる。さらに、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たな会計基準の採用や改訂を延期することを選択することはできないだろう。したがって、大規模加速申請者への移行および/または新興成長型会社の地位を失うことにより、追加の費用や課題を招く可能性がある。また、株主急進主義、現在の政治環境、および現在の高度な政府介入と規制改革は、大量の新しい法規や開示義務をもたらす可能性があり、これは追加のコンプライアンスコストを招き、現在予見できない方法で業務を運営する方法に影響を与える可能性がある。
2022年12月31日から非加速申請者となることが予想されるため，2023年12月31日までの会計年度には，2002年サバンズ−オキシリー法案404節の監査人認証要件を遵守する必要はない。また、2022年6月30日現在、より小さな報告会社の定義に適合しているため、2023年12月31日までの会計年度開始までにこれらの等級開示要件は利用されないと予想されているにもかかわらず、このような会社に対する階層開示要求を利用することができる。
証券や業界アナリストが我々の業務に関する研究報告を発表しない場合、あるいは不正確または不利な研究報告を発表しなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けています。私たちの1人以上のアナリストを追跡して私たちの株式格付けを引き下げたり、私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落するかもしれない。これらのアナリストのうちの1人以上がわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
我々は既存の現金，現金等価物，投資を使用する上で広範な裁量権を有しており，それらを有効に使用できない可能性がある.
私たちの経営陣は私たちの現金、現金等価物、投資を運用する時に広範な裁量権を持っています。現金、現金等価物、および投資を決定する要素の数と可変性のため、それらの最終用途は現在の予想用途と大きく異なる可能性がある。私たちの経営陣は最終的に株主の投資価値を増やす方法で私たちの現金、現金等価物、投資を運用しないかもしれません。もし私たちの経営陣がこのような資金を有効に運用できなかったら、私たちの業務を損なうかもしれない。それらが使用される前に、私たちは現金を短期、投資レベル、有利子証券に投資することができる。このような投資は私たちの株主に良い見返りを与えないかもしれない。私たちが株主価値を高める方法で私たちの資源を使用しなければ、予想される財務結果を達成できない可能性があり、これは私たちの株価を下落させる可能性がある。
コーポレート·ガバナンスに関するリスク
私たちの定款文書とデラウェア州法律における反買収条項は、制御権の変更を延期または阻止する可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格を制限し、私たちの株主の現在の経営陣の変更を阻止または罷免する試みを阻止または挫折させる可能性がある。
当社の会社登録証明書の改訂及び再記載の定款に含まれる条項は、わが社の支配権変更を延期または阻止することができ、または当社の株主が有利と考える取締役会変更を延期または阻止する可能性があります。いくつかの規定には
•取締役会は3つのレベルに分かれており、任期が3年交錯しており、すべての取締役会メンバーが1回の選挙で生まれたわけではない
•株主の書面同意による行動を禁止することは、すべての株主の行動が私たちの株主会議で行われなければならないことを要求する
•株主特別会議は取締役会長、最高経営責任者、認可役員総数の過半数しか開催できないことが求められている
•株主指名と指名が取締役会に入る事前通知要求；
•私たちの株主は、法律の要求の他の投票でなければ、取締役会のメンバーを罷免しないことを要求し、当時取締役選挙で投票する権利があった私たちの議決権のある株の3分の2以上の流通株の承認を得なければならない
•株主行動で任意の附例又は当社の登録証明書を改訂する特定の条文を改訂するには、当社の発行済み株式の3分の2以上の承認を受けなければならない
•取締役会が株主の承認を受けていない場合には、取締役会が決定した条項に従って優先株の権力を発行し、優先株は普通株式保有者の権利よりも高い権利を含むことができる。
また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、株主が議決権を持って発行された株の15%以上のいくつかの業務統合を禁止する可能性があります。これらの逆買収条項および私たちが改訂して再記載した会社登録証明書および改訂および再記載された会社定款の他の条項は、株主または潜在的な買収者が私たちの取締役会の支配権を得ることを困難にするか、あるいは当時の取締役会が反対する行動を開始し、わが社の合併、要約買収または代理権競争に関連することを延期または阻害する可能性がある。これらの規定はまた、代理権競争を阻止し、私たちの株主が彼らが選択した取締役を選ぶことを難しくしたり、彼らが望む他の会社の行動を取らせたりする可能性がある。制御権の変更、取引、取締役会の変動を遅延または阻止することは、私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性がある。
私たちの改正と再記述の定款は、私たちの株主によって開始される可能性のあるいくつかの訴訟の独占フォーラムとして特定の裁判所を指定し、これは、私たちの株主が有利な司法フォーラムを得ることが私たちとの紛争を処理する能力を制限することができる。
私たちの改正と再記述の規定によると、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、(1)私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟、(2)私たちの取締役、上級管理職または他の従業員の私たちまたは私たちの株主に対する受託責任に違反すると主張するいかなる訴訟、(3)デラウェア州会社法または当社の会社登録証明書または定款の任意の規定に基づいて、私たちのクレームに対して提起された任意の訴訟に関連する任意の州法律クレームの唯一および独占的フォーラムである。(4)当社の登録証明書または定款の有効性を解釈、適用、強制的に実行または決定する任意の訴訟、または(5)内部事務原則またはデラウェアフォーラム条項に基づいて私たちにクレームを提起する任意の訴訟。デラウェア州フォーラム条項は証券法や取引法によって発生したいかなる訴訟根拠にも適用されないだろう。私たちの改正および重述の付例はさらに、私たちなどの書面が代替裁判所を選択することに同意しない限り、米国マサチューセッツ州地域裁判所は、(1)証券法またはその下で公表された規則および法規によって生じる任意の訴えを解決する唯一および排他的裁判所であり、(2)証券法またはその下の規則および法規または連邦フォーラム条項を強制執行するために生じる任意の責任または責任を解決するために提起されたすべての衡平法訴訟および法律訴訟である。また、私たちが改正して再記載した定款は、私たちの普通株式の権益を購入または他の方法で獲得した個人または実体は、上述したデラウェアフォーラム条項および連邦フォーラム条項を知って同意したとみなされる, 株主は米国連邦証券法とその下の規則や条例の遵守を放棄するとみなされてはならない。
デラウェアフォーラム条項と連邦フォーラム条項は、特に株主がデラウェア州や近くに住んでいなければ、株主にこのようなクレームを提起する際に追加の訴訟費用を負担させる可能性があることを認識している
マサチューセッツ州連邦ですまた、私たちの改正と再記述された定款におけるフォーラム選択条項は、私たちの株主が司法フォーラムで、私たちまたは私たちの役員、役員、または従業員とのトラブルに有利だと思うクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、訴訟が成功しても、私たちの役員、従業員に対する訴訟を阻止することができ、私たちの株主に利益をもたらす可能性があります。デラウェア州最高裁判所は2020年3月に、デラウェア州法律によると、証券法によるクレームを要求するための連邦裁判所選択条項は表面的に有効であると判断したが、他の裁判所が我々の連邦フォーラム条項を実行するかどうかにはまだ不確実性がある。連邦フォーラム条項はまた、連邦フォーラム条項が実行不可能であることを主張する追加の訴訟費用を私たちおよび/または私たちの株主に適用する可能性があり、もし連邦フォーラム条項が実行不可能であることが発見された場合、私たちはこのような問題を解決するために追加の費用を発生させるかもしれない。デラウェア州衡平裁判所または米国マサチューセッツ州地域裁判所も、訴訟の株主が存在するか、または訴訟を提起する裁判所を選択する可能性があり、そのような判決は、私たちの株主に多かれ少なかれ有利である可能性があることを含む、他の裁判所とは異なる判決または結果を下す可能性がある。
第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用
ない。
項目3.高級証券違約
適用されません。
プロジェクト4.鉱山安全情報開示
適用されません。
項目5.その他の情報
ない。
本四半期報告10-Q表の一部として提出された展示品は“展示品インデックス”に記載されており、この展示品インデックスは引用によって結合されている。
項目6.展示品
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| 3.1 | | Rubius Treateutics，Inc.登録証明書の改訂および再予約(登録者表8の添付ファイル3.1参照) K (File No. 001-38586) filed on July 23, 2018). |
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| 3.2 | | Rubius Treeutics，Inc.証明書の改訂および再登録(2022年7月7日に提出された登録者Form 8−K(ファイル番号001−38586)添付ファイル3.1を参照して編入)。 |
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| 3.3 | | Rubius Treateutics，Inc.の別例の改訂および再記述(登録者表8の添付ファイル3.2を参照することによって組み込まれる- K(第001号案- 38586) filed on July 23, 2018). |
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| 4.1 | | 普通株式証明書サンプル(2018年7月2日に提出された登録者登録説明書添付ファイル4.1、改訂されたS-1表(第333-225840号文書)参照) |
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| 4.2 | | 登録者と1人以上の受託者との間の高度契約フォーマット(登録者が2022年6月8日に提出したS-3表登録声明(第333-265482号書類)添付ファイル4.3は法団) |
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| 4.3 | | 登録者と1名以上の受託者との間の付属契約表(登録者が2022年6月8日に提出した用紙S-3登録声明(第333-265482号アーカイブ)添付ファイル4.4を参照して法団として成立) |
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| 31.1* | | 規則13 A条による首席行政官の証明− 14(A)又は規則第15 d条- 2002年“サバンズ·オクスリ法案”第302節で可決された1934年“証券取引法”第14(A)項による。 |
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| 31.2* | | 規則13 A条による首席財務主任の証明- 14(A)又は規則第15 d条- 2002年“サバンズ·オクスリ法案”第302節で可決された1934年“証券取引法”第14(A)項による。 |
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| 32.1† | | 2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
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| 32.2† | | 2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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| 101.INS* | | 相互接続されたXBRLインスタンス文書(このインスタンスは、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには現れない)。 |
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| 101.SCH* | | インラインXBRL分類拡張アーキテクチャ文書. |
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| 101.CAL* | | インラインXBRL分類はリンクベース文書を計算する. |
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| 101.DEF* | | XBRLソート拡張を連結してLinkbase文書を定義する. |
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| 101.LAB* | | XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する. |
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| 101.PRE* | | XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメントを内部接続する. |
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| 104* | | 表紙相互データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット) |
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| † | 改正された1934年“証券取引法”(以下、“取引法”と略す)第18節の規定によると、本証明書は提出されたものとみなされず、当該条項の責任の制約も受けない。このような証明は、参照によってそのような出願が明示的に組み込まれない限り、改正された1933年の証券法または“取引法”に基づいて提出された任意の出願に引用によって組み込まれているとはみなされない。 |
サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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| Rubius治療会社は |
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日付：2022年11月9日 | 差出人： | /s/パブロ·J·カノーニ |
| | パブロ·J·カノーニ医学博士 |
| | 最高経営責任者 |
| | (首席行政主任) |
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日付：2022年11月9日 | 差出人： | /s/ホセ·カモナ |
| | ホセ·カモナ |
| | 首席財務官 |
| | (首席財務官) |