アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
移行期になります 至れり尽くせり
手数料書類番号
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
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(登録設立又は組織の国又はその他の管轄区域) |
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(国際税務局雇用主身分証明書番号) |
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(主にオフィスアドレスを実行) |
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(郵便番号) |
登録者の電話番号、市外局番を含む：(
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引コード |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または第15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
☒ |
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ファイルマネージャを加速する |
☐ |
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非加速ファイルサーバ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する。ガンギエイ
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです
登録者2022年11月1日までの普通株流通株数かつては…
Atara生物治療会社
索引.索引
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ページ |
第1部： |
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財務情報 |
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第1項。 |
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財務諸表(監査なし) |
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簡明総合貸借対照表 |
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経営報告書と全面赤字を簡明に合併する |
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7 |
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株主権益変動表を簡明に合併する |
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キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
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簡明合併財務諸表付記 |
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第二項です。 |
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経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
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第三項です。 |
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市場リスクの定量的·定性的開示について |
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34 |
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第四項です。 |
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制御とプログラム |
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第二部です。 |
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その他の情報 |
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第1項。 |
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法律訴訟 |
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35 |
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第1 A項。 |
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リスク要因 |
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35 |
第六項です。 |
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陳列品 |
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サイン |
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2
前向き陳述に関する説明
このForm 10-Q四半期報告書には、“1995年米国個人証券訴訟改革法”安全港条項に適合する前向きな陳述が含まれている。このような展望性陳述は私たちの意図、信念或いは現在の予想を代表し、リスク、不確定要素及びその他の要素に関連し、実際の結果とある事件の時間はこのような展望性陳述の明示或いは暗示の未来の結果とは大きく異なる可能性がある。場合によっては、これらの陳述は、“信じる”、“可能”、“予想”、“推定”、“継続”、“予想”、“意図”、“可能”、“将”、“プロジェクト”、“予測”、“計画”、“予想”またはこれらの言葉の否定または複数の形態または同様の表現によって識別することができる。前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない
3
これらは現在の予測に過ぎず、既知および未知のリスク、不確実性および不確実性の影響を受ける可能性があり、これらのリスクおよび不確実性は、高価で時間のかかる薬品開発プロセスおよび臨床成功の不確実性に関連するリスクおよび不確実性を含むが、これらのリスクおよび不確実性に限定されない；新冠肺炎の大流行は、(I)南カリフォルニアとコロラド州および臨床試験場所での私たちの運営、ならびに私たちの第三者メーカー、契約研究機関、または私たちと業務を往来する他の第三者の業務または運営に深刻な影響を及ぼす可能性がある(Ii)資本を得る能力；(Iii)私たちの普通株の価値；私たちの現金資源の十分性と追加資本の需要、および他の私たちまたは私たちの業界の実際の結果、活動レベル、業績、または業績は、展望的陳述で予想されるものとは大きく異なる要素をもたらす可能性がある。私たちはこの報告書のタイトル“1 a”の下でその中の多くの危険についてより詳細に議論した。危険要素“とこの報告書の他の部分。あなたは未来の事件の予測として前向きな陳述に依存してはいけない。新たなリスク要因や不確定要因が時々出現する可能性があり、経営陣がすべてのリスクや不確定要因を予測することは不可能である。
このForm 10-Q四半期報告では、文意が別に指摘されているほか、“Atara”、“Atara BioTreateutics”、“Company”、“We”、“Our”、“Us”はいずれもAtara BioTreateutics、Inc.およびその子会社を指す。
リスク要因をまとめる
私たちの業務は多くのリスクと不確定要素の影響を受けており、これらのリスクと不確定要素は私たちの業務、財務状況、あるいは経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。以下では、このような危険についてより全面的に説明する。これらのリスクには
4
5
Atara生物治療会社
カンソーを凝集するリダテッド貸借対照表
(未監査)
(千単位で、1株当たりを除く)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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短期投資 |
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制限現金 |
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売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース資産 |
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制限された現金-長期 |
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その他の資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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補償すべきである |
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研究と開発費用を計算すべきである |
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収入を繰り越す |
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その他流動負債 |
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流動負債総額 |
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繰延収入-長期 |
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賃貸負債を経営しています--長期 |
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その他長期負債 |
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総負債 |
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株主権益： |
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普通株式--$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合収入を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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添付の説明を参照してください。
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Atara生物治療会社
簡明な総合報告書です運営と全面赤字
(未監査)
(千単位で、1株当たりを除く)
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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許可と協力収入 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入(費用)、純額： |
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ATOM売却融資の収益(付記7参照) |
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利息とその他の収入，純額 |
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その他の収入を合計して純額 |
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所得税準備前の損失を差し引く |
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所得税支給 |
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純損失 |
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その他の総合損益： |
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有価証券の売却が純収益を実現していない |
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総合損失 |
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1株当たりの普通株の基本的かつ赤字 |
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基本と希釈加重平均流通株 |
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添付の説明を参照してください。
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Atara生物治療会社
簡明合併報告書株主権益の変動について
(未監査)
(単位：千)
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積算 |
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ごく普通である |
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その他の内容 |
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他にも |
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合計する |
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在庫品 |
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支払い済み |
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全面的に |
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積算 |
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株主の |
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2022年9月30日までの9ヶ月間 |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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収入(損) |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2022年1月1日現在の残高 |
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ATMで普通株を発行し、手数料と発行コストを差し引いて$ |
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RSU和解、株式差し押さえ後の純額 |
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社員株奨励に応じて普通株を発行する |
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株に基づく報酬費用 |
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純損失 |
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2022年3月31日現在の残高 |
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社員株奨励に応じて普通株を発行する |
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2022年6月30日までの残高 |
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RSU和解、株式差し押さえ後の純額 |
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社員株奨励に応じて普通株を発行する |
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株に基づく報酬費用 |
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純損失 |
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2022年9月30日までの残高 |
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積算 |
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ごく普通である |
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その他の内容 |
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合計する |
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支払い済み |
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積算 |
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2021年9月30日までの9ヶ月間 |
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収入(損) |
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2021年1月1日現在の残高 |
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RSU和解、株式差し押さえ後の純額 |
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株に基づく報酬費用 |
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純損失 |
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証券売却可能な未実現収益 |
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2021年9月30日現在の残高 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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添付の説明を参照してください。
8
Atara生物治療会社
圧縮統合Sキャッシュフローの破損
(未監査)
(単位：千)
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|
9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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経営活動 |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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ATOM設備の売却益 |
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株に基づく報酬費用 |
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減価償却および償却費用 |
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投資割増償却 |
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非現金でレンタル料金を扱っております |
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資産廃棄債務付加価値費 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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その他の資産 |
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売掛金 |
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補償すべきである |
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研究と開発費用を計算すべきである |
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その他流動負債 |
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収入を繰り越す |
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リース負債を経営する |
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その他長期負債 |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動 |
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短期投資を購入する |
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短期投資満期と売却による収益 |
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財産と設備を購入する |
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ATOM施設を売却する純収益 |
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投資活動が提供する現金純額 |
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融資活動 |
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ATM施設で普通株の収益，純額を発行する |
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従業員株奨励の収益 |
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限定株単位株式純決算に関する税金 |
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融資リース債務の元金支払い |
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他の資金調達活動、純額 |
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( |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および制限現金の減少 |
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( |
) |
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) |
期初現金、現金等価物、および限定現金 |
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期末現金、現金等価物、および制限現金 |
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$ |
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$ |
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非現金投融資活動 |
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支払すべき帳簿及びその他の計算すべき負債に含まれる財産及び設備購入 |
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ATM施設で普通株を発行した収益はまだ届いていません |
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$ |
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補充キャッシュフロー開示 |
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利子を支払う現金 |
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所得税の現金を納める |
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添付の説明を参照してください。
9
Atara生物治療会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
Atara BioTreateutics，Inc.(“Atara”，“We”，“Our”または“The Company”)が成立したはい
われわれはいくつかのT細胞免疫療法が臨床開発されており，次世代同種異体キメラ抗原受容体T細胞(CAR T)計画が複数行われている。私たちの最先端のT細胞免疫治療計画Tabcel®(Tabelecleucel)、現在第3段階の開発にあり、欧州薬品管理局(EMA)人用薬品委員会(CHMP)から積極的な意見を受けた。2021年10月、吾らはPierre Fabre Medicant(“Pierre Fabre”)と商業化協定(“Pierre Fabre商業化協定”)を締結し(2022年9月に改正された)、これにより、私は規制承認後、Pierre Fabreに独占的な有限領域許可を付与し、ヨーロッパおよび選定された中東、アフリカ、東欧および中央アジア(“地域”)新興市場での商業化および流通Tabcelを付与した。Ataraは北米、アジア太平洋地域、ラテンアメリカなどの他の主要市場でTabcelを販売するすべての権利を保持している。詳細については、注釈6を参照されたい。
2020年12月、我々はバイエル株式会社(“バイエル”)と研究、開発、許可協定(“バイエル許可協定”)を締結し、この協定に基づいて、当社およびその関連会社が所有または制御するATA 2271およびATA 3271またはATA 3271に関連する適用特許および独自技術に関連する独占的、限られた分野の許可をバイエルに付与した。2021年3月に、バイエル許可協定が期待し、さらに協力を推進するために、吾らは(I)製造及び供給協定；(Ii)薬物警戒協定；(Iii)品質協定；及び(Iv)技術移転協定(総称してバイエル許可協定、製造及び供給協定及び技術移転協定と総称し、総称して“バイエル協定”と呼ぶ)を締結した。2022年5月、バイエルはベイヤ協定の終了決定を通知し、2022年8月2日にバイエルと終了、改訂、計画移転協定(“バイエル終了協定”)を締結し、ATA 2271とATA 3271に関連するすべての製品開発と商業化権利を返還し、2022年7月31日から発効した。詳細については、注釈6を参照されたい。
我々はスローン·キャトリン癌センター(“MSK”)を記念するT−cell候補製品からの許可権，MSKおよびH.Lee Moffitt癌センター(“Moffitt”)からの我々の次世代CAR Tプロジェクトに関する権利，およびクイーンズランド医学研究所理事会(“QIMR Berghofer”)からのノウハウおよび技術の権利を有している。詳細は付記10を参照されたい。
2022年1月、我々は富士フイルムカリフォルニア生物科学技術会社(“FDB”)および(ある限られた目的について)富士フイルムホールディングス米国社と資産購入協定を締結し、カリフォルニア州千どん市に位置するAtara T細胞運営および製造施設(“ATOM施設”)の当社のすべての権利、所有権および権益を$で売却した
2022年8月、私たちは人員削減計画を発表して、私たちの従業員数を約半分に減らしました
10
陳述の基礎
添付されている監査されていない中期簡明総合財務諸表は、Atara及びその完全子会社の勘定を含み、米国公認会計原則(“米国公認会計原則”)と米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)の中間報告に基づいて作成されている。これらの規則が許可される場合、米国公認会計基準は、一般に要求されるいくつかの脚注または他の財務情報を省略または省略することができる。したがって、これらの監査されていない中期簡明総合財務諸表は、2022年2月28日に米国証券取引委員会に提出されたForm 10-K年度報告書に含まれる監査された2021年12月31日までの年間総合財務諸表および付記とともに読まれなければならない。経営陣は、簡明な総合財務諸表はすべての調整を反映しており、正常な経常的な調整のみを含み、これらの調整は当社の総合財務諸表を公平に報告するために必要だと考えている。任意の移行期間のビジネス結果は、必ずしも通年または任意の他の未来期間の予想される結果を示すとは限らない。2021年12月31日現在の簡明総合貸借対照表この日経監査からの総合財務諸表は、米国公認会計基準によって要求される完全な総合財務諸表に必要なすべての情報は含まれていない。
流動性
設立以来、私たちは主に公共と私募株式融資、許可と協力協定からの収入に依存して、私たちの運営に資金を提供する重大な運営損失が発生した。私たちが赤字を続けているため、私たちの利益への移行は、候補製品の開発成功、承認、商業化、そして私たちのコスト構造を支援するのに十分な収入を達成することにかかっている。私たちは持続的な運営現金の流入や利益を達成しないかもしれない。2022年9月30日までの既存の現金、現金等価物、短期投資に加え、Pierre Fabre商業化協定に関連するいくつかの予想される現金流入に加えて、少なくともこれらの財務諸表が発表された日から12ヶ月以内に、我々の計画中の業務に資金を提供するのに十分であると予想される。しかし、会社の将来の業務と私たちが追加資金を得る能力に固有の不確実性は、今後の報告期間内に継続して経営し続ける会社としての私たちの能力に大きな疑いを抱かせる可能性がある。中期簡明総合財務諸表は、このような不確実性の結果によって生じる可能性のあるいかなる調整も含まない。過去に資金調達に成功し、必要に応じて資金調達を継続することを期待していたが、当社が受け入れ可能な条項で追加資金(あれば)を得ることに成功した保証はない。もし私たちが受け入れ可能な条項の下で十分な資金を得ることができなければ、私たちは私たちの1つまたは複数の候補製品の臨床前研究、臨床研究、または他の開発活動を延期、制限、減少、または終了させることを余儀なくされるかもしれない。
予算の使用
アメリカ公認会計原則に従って財務諸表を作成することは管理層に推定、仮説と判断を要求し、これらの推定、仮説と判断は財務諸表と付記中の報告の金額に影響を与える。これらの財務諸表を作成する際に依存する重大な推定には、収入確認、臨床研究および他の計算すべき項目、株式に基づく報酬支出および所得税に関する推定が含まれる。実際の結果はこのような推定とは大きく異なるかもしれない。
最近の会計公告
財務会計基準委員会(“FASB”)が最近発表した任意の会計基準更新(“ASU”)の適用性と影響を考慮する。私たちの評価によると、ASUSは適用されないか、私たちの簡素化された総合財務諸表に与える影響はわずかだと判断された。
1株当たりの基本純損失の計算方法は、純損失を期間中に発行された普通株と予融資権証の加重平均株式数で割ったものであり、普通株等価物は考慮しない。1株当たりの普通株式償却純損失の計算方法は、純損失を当期に発行された普通株、予備融資承認株式証と普通株等価物の加重平均で割る。行使価格は無視でき、しかも事前資本権証は完全に帰属し、行使可能であるため、予備資本権証は1株当たりの普通株の基本及び償却純損失の計算に計上される。普通株等価物は、その影響が希薄化である場合にのみ普通株1株当たりの純損失の計算に計上される。
非帰属制限株式単位(“RSU”)、帰属していない業績ベースRSUおよび業績に基づく普通株購入オプション(それぞれの期末に既定業績基準に達している)、普通株を購入する既存および未帰属オプション、および我々の従業員による株式購入計画(“ESPP”)に基づいて発行される株を含む潜在的希薄化証券は、反薄化に影響を与えるものであれば、普通株希釈純損失の計算から除外されている。したがって，基本1株当たり普通株と希釈後の1株当たり純損失を計算するための分母は列報のすべての期間で同じである。
11
以下の表は、関連期間終了日に発行された証券に基づいて発行された潜在的普通株を示しており、これらの株は、これらの株を含めると逆希釈効果が生じるので、普通株希釈純損失の計算には含まれていない
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9月30日まで |
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2022 |
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2021 |
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帰属しないRSU |
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既得オプションと非既得オプション |
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ESPP株式購入権 |
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合計する |
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適用されたアメリカ公認会計原則に基づいて、私たちの金融資産は公正価値によって経常的な基礎に従って計量し、以下の階層構造を用いて評価投入の優先順位を決定した
レベル1：アクティブ市場における同じ資産または負債のオファーにアクセスすることができます
第2段階：観察可能な市場の投入または観察不可能な投入に基づいて、見積もり、金利、収益率曲線などの市場データの実証を得る
レベル3：市場データで確認されていない観察不可能なデータ点の入力
私たちは四半期ごとに価値階層分類を公正に許可する。評価投入の能力の変化を観察することは公正価値階層構造中のある証券のレベルの再分類を招く可能性がある。移転による実イベントや環境変化が発生している間，流入と流出公正価値レベル内のレベルの遷移を確認した.列挙されたいずれの期間においても、レベル1、レベル2、レベル3の間に遷移は発生しなかった。
金融資産および負債の公正な価値が、市場で観察可能な投入を使用して決定される場合、または主に観察可能な市場データから導出または観察可能な市場データの確認を得ることができ、例えば、類似した証券の定価、最近実行された取引、収益率曲線を有するキャッシュフローモデルおよび基準証券のような場合、金融資産および負債は第2のレベルとみなされる。また，二次金融商品の価値は同種の金融商品やモデルとの比較によって行われ，これらの金融商品やモデルは観察しやすい市場データを基礎としている.米国財務省、政府機関と会社の債務債券、商業手形と資産支援証券の推定値は、主に比較可能な証券の市場価格、売買オファー、金利収益率、早期返済利差を使用し、第2段階に含まれる。
金融資産および負債の公正価値が、定価モデル、キャッシュフロー方法、または同様の技術を使用して決定され、少なくとも1つの重要なモデルの仮定または投入が観察不可能である場合、レベル3とみなされる。私たちはレベル3の金融資産や負債を持っていない。
12
次の表は、各期間末までに販売可能な証券の推定公正価値と関連推定値の投入階層構造をまとめた
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合計する |
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合計する |
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合計する |
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合計する |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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推定数 |
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2022年9月30日まで： |
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入力レベル |
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コスト |
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利得 |
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損 |
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公正価値 |
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(単位：千) |
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貨幣市場基金 |
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レベル1 |
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$ |
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$ |
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アメリカ財務省債務 |
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レベル2 |
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( |
) |
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政府機関義務 |
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レベル2 |
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( |
) |
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会社債務義務 |
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レベル2 |
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( |
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商業手形 |
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レベル2 |
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資産支援証券 |
|
レベル2 |
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( |
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売却可能証券総額 |
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( |
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差し引く：現金等価物に分類される金額 |
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( |
) |
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( |
) |
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短期投資の金額に分類する |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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合計する |
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合計する |
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合計する |
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合計する |
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償却する |
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実現していない |
|
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実現していない |
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推定数 |
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2021年12月31日まで： |
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入力レベル |
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コスト |
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利得 |
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損 |
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公正価値 |
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(単位：千) |
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貨幣市場基金 |
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レベル1 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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アメリカ財務省債務 |
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レベル2 |
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( |
) |
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政府機関義務 |
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レベル2 |
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( |
) |
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会社債務義務 |
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レベル2 |
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( |
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商業手形 |
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レベル2 |
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資産支援証券 |
|
レベル2 |
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( |
) |
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売却可能証券総額 |
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( |
) |
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差し引く：現金等価物に分類される金額 |
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( |
) |
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( |
) |
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短期投資の金額に分類する |
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$ |
( |
) |
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$ |
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契約期日によって計算すると、私たちが証券を売ることができる分担コストと公正価値は以下の通りである
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2022年9月30日まで |
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2021年12月31日まで |
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償却する |
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推定数 |
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|
償却する |
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推定数 |
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コスト |
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公正価値 |
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コスト |
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公正価値 |
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(単位：千) |
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|
(単位：千) |
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1年以内に満期になる |
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$ |
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$ |
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$ |
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1年から5年で成熟します |
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売却可能証券総額 |
$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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私たちは現在と予想されている未来の世界経済と市場状況を考慮して、新冠肺炎疫病とウクライナ戦争を含み、私たちの投資が大きな影響を受けていないことを確認した。2022年9月30日現在、私たちが保有している売却可能な証券の発行者の信用状況が悪化しているという重大な事実や状況はなく、これらの証券が満期になったり、その償却コストに基づいてこれらの証券を回収したりすることを要求したり、売却しようとしていません。公正価値がその余剰コスト基礎より低いすべての証券に対して、著者らは公正価値が余剰コスト基礎より低い低下は信用と関係がなく、損失準備も記録されていないことを確定した。2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間、私たちが投資した減価損失は確認されていません。
減価を確認·計量するために，実際の方便を選択し，適用すべき利息を我々の売却可能証券の公正価値と余剰コストベースから除外した。私たちは私たちの売却可能な証券に関連する計算すべき利息を前払い費用と他の流動資産に計上し、私たちが圧縮した総合貸借対照表の短期投資と分離します。2022年9月30日と2021年12月31日まで利息は#ドルと計算されなければなりません
13
また、貨幣市場基金担保の制限的な現金は公正な価値で計量された金融資産であり、公正価値レベルの下の一級金融商品である。2022年9月30日と2021年12月31日まで、制限された現金は$
次の表は簡明総合貸借対照表内の現金、現金等価物、および制限現金の入金を提供し、これらの現金の合計は簡明総合貸借対照表中の同じ額の総和である
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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(単位：千) |
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現金と現金等価物 |
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$ |
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$ |
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制限された現金-短期 |
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制限された現金-長期 |
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現金総額、現金等価物、および限定現金 |
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$ |
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$ |
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||
各期間が終了するまで、財産および装置は、以下のものを含む
|
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
|
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2021 |
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(単位：千) |
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賃借権改善 |
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$ |
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$ |
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実験室装置 |
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機械と設備 |
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コンピュータ装置及びソフトウェア |
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家具と固定装置 |
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建設中の工事 |
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財産と設備、毛額 |
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減算：減価償却累計と償却 |
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( |
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( |
) |
財産と設備、純額 |
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$ |
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$ |
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減価償却と償却費用は#ドルです
ピエール·ファブレ商業化協定
2021年10月、私たちはPierre Fabre商業化協定を締結し、この合意に基づいて、私たちはPierre Fabreに独占的で場所の限られた許可を与え、ヨーロッパでのTabcelの商業化と流通を許可し、規制の承認を得た後、その地域で新興市場を選択することを許可した。Ataraは北米、アジア太平洋地域、ラテンアメリカなどの他の主要市場でTabcelを販売するすべての権利を保持している。2022年9月、Pierre Fabre商業化協定の第1号改正案(“PF改正案”)を締結した。PF修正案の条項によると、欧州委員会がEBV+PTLDのTAB-CELを承認し、その後Pierre Fabreにマーケティング許可申請(MAA)を提出した後、私たちは追加の$を得る権利がある
著者らは進行中の3期対立遺伝子臨床研究と2期多列臨床研究の結論に責任を持っている。また，ピエール·ファブレ欧州商業化協定の条項に基づき，規制部門の承認を得るためのEBV陽性リンパ増殖性疾患TAB−CELの他の活動の費用を担当する。Pierre Fabreは他のすべての規制承認を獲得して維持する責任があり、領土でのTabcelの商業化と流通に責任があるだろう。私たちはこの協定に従って私たちが単独で開発した任意の知的財産権を持つつもりだ。
ピエール·ファブレは私たちに#ドルの現金を前払いした
14
♪the the the遅い時間
私たちは、2023年12月31日までの固定価格と2024年1月1日以降のコスト追加保証金に基づいて、Pierre Fabreがこの地域で使用するためのTabcelを生産するために、Pierre Fabreと単独の製造と供給協定を交渉している。私たちはピエール·ファブレのラベルの製造と供給を担当しています領土で商業化するためにピエール·ファブレが最低で
双方がこの日までに関連するセル選択技術をPierre Fabreに譲渡することに同意しない限り、私たちはまた、一定期間内にセル選択サービスを自費で提供する責任がある。この期間の後、私たちがセル選択サービスを継続することに同意すれば、費用はピエール·ファブレによって完全に負担されるだろう。
私たちはPierre Fabreと共同指導委員会を設立し、合意に含まれた商業化活動について監督、意思決定、実施指導を提供した。
Pierre Fabre商業化協定によると、適切な取引価格を評価するために、私たちは決定しました
私たちは、すべてのマイルストーン金額が実現の可能性に完全に基づいているか、またはまだ稼いでいないため、潜在開発と商業マイルストーン支払いを取引価格から除外する資格があります。将来の特許権使用料および販売ベースのマイルストーン支払いは、潜在的な支払いが販売ベースの対価格を表すので、取引価格には含まれない。各報告期間の終了時および不確定イベントが解決された場合や他の状況が変化した場合に取引価格を再評価し、必要に応じて取引価格の推定値を調整する
バイエル協定
研究·開発·許可協定
2020年12月，我々は固形腫瘍を治療するための間コルチゾールガイドのCAR T細胞療法を開発するためのバイエル許可協定を締結し，これにより，我々およびその関連会社が所有または制御しているカバーまたはATA 2271およびATA 3271(“ライセンス製品”)に関する適用特許とノウハウを含む独自の領域限定許可をバイエルに付与した。
バイエル許可協定の条項によると、著者らはMSKと協力して、ATA 2271のすべての共通合意された臨床前と臨床活動を担当し、ヒト第一段階の臨床研究の最初まで、その後バイエルはATA 2271の更なる開発を担当し、費用は自費である。バイエルはATA 3271の開発を担当し、費用はバイエルが負担するが、著者らはATA 3271に関連するいくつかの双方が合意した臨床前、翻訳、製造とサプライチェーン活動は除外した。バイエルは独自にライセンス製品を商業化し、費用はバイエルが負担する。
2020年12月に現金前払いを受け取りました
最初の取引価格は1ドルが含まれています
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“技術移転協定”
2021年3月，吾らはバイエルと技術移転プロトコル(“バイエル技術譲渡プロトコル”)を締結し，ベイヤライセンスプロトコルにおけるCMCサービスの一部として開発されたATA 3271製造プロセスをバイエルに譲渡した.契約を結ぶと，われわれはバイエルに領収書を発行した
バイエル技術移転協定によると、適切な取引価格を評価するために、私たちは確定します
我々は，コストに基づく入力法を採用し，実際に発生したコストから合併履行義務が予想される予算コスト総額に対して収入を確認する.
製造と供給協定
2021年3月、私たちはベイヤとバイエルが臨床試験で使用するための製造と供給協定(“ベイヤ製造協定”)を締結し、ベイヤ許可協定の一部とみなされ、ベイヤの臨床試験で使用するための第1段階と第2段階の間皮間甲素ガイドの異体CAR T細胞療法を生産し、価格は私たちのコストと利益率に基づいており、これは私たちの独立販売価格と一致する。ベイヤ製造プロトコルによると、私たちはまた、これらのサービスに対する私たちの独立販売価格と一致する価格でベイヤにストレージと流通サービスを提供します。
ベイヤ製造協定を締結した後、バイエルは拘束力のある製造サービスと倉庫サービス調達注文を提出し、私たちは承認した。製造サービスのどの費用も次のような領収書を発行することができます：(I)
2021年3月、バイエルに領収書を発行しました
ベイヤ製造協定によると、適切な取引価格を評価するために、私たちは確定します
ベイヤ協定終了と収入確認
2022年5月、バイエルはバイエル協定の終了決定を通知し、2022年8月2日、私たちはバイエル終了協定を締結し、発効日は2022年7月31日です。終了発効日からATA 2271とATA 3271に関連する全製品開発権がAtaraに返還される。有効日を終了する前にAtaraが行ったいくつかの活動への見返りとして、バイエルはAtaraに#ドルを支払った
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2022年4月4日、ATOM施設のFDBへの売却取引が完了し、純収益は#ドルです
(単位：千) |
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ATOM施設を売却する純収益 |
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売却された資産： |
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前払い費用と他の流動資産 |
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財産と設備、純額 |
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その他の資産 |
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差し引く：売却資産 |
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ATOM設備の売却益 |
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販売に関連して、FDBと移行サービス協定(“TSA”)を締結し、この合意に基づいて、情報技術、金融、技術運営を含むが、これらに限定されないいくつかの機能の移行に協力している。FDBは，TSAに関するすべての第三者費用と，我々の従業員がTSAが規定する要求を満たすためにかかる時間をコストごとに精算する.精算は関連運営費の減少として記録されており，2022年9月30日までの3カ月と9カ月では，従業員の時間精算に関する金額は重要ではない。FDBは2022年9月30日までTSAに基づいて何も借りていません前払い費用と他の流動資産を計上する。
キャンセルできないレンタル契約によると、カリフォルニア州サンフランシスコ南部でオフィススペースを借りました。2021年12月、私たちは大家さんと2つ目の修正案を締結し、レンタル期間を延長しましたそれは.修正されたレンタル契約には、レンタル期間の延長のオプションは含まれていません。修正された賃貸契約について、私たちは$の金額の信用状を保留する必要があります
2021年3月に新しい賃貸契約を締結しました
二零一七年二月、私たちは賃貸契約(“ATOMレンタル”)を予約して、レンタル期間は約
私たちは、埋め込まれたレンタルを決定するためにサプライヤー契約を評価し、Fujifilm MSAがASC 842に従ってレンタルを構成するプロジェクトを含むことを決定した賃貸借証書Ataraは、資産使用によるほぼすべての経済的利益を得る権利があるため、資産の使用を指導することができる。私たちの結論は、Fujifilm MSAは、Atara製品を製造するためのいくつかの専用加工チャンバの組み込み運営リースと、Ataraの使用専用の特定のアイスボックスの組み込み融資リースとを含む。Fujifilm MSAには加工室と冷蔵室を支払い支払いする契約義務が含まれており、各期間は#年である
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当社の運営及び融資リース項目における賃貸負債の満期日2022年9月30日の状況は以下の通り
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賃貸借契約を経営する |
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融資リース |
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12月31日までの年度 |
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(単位：千) |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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その後… |
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賃貸支払総額 |
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差し引く：利息を表す額 |
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賃貸負債現在価値 |
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2022年9月30日までの残高 |
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その他流動負債 |
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賃貸負債を経営しています--長期 |
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その他長期負債 |
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合計する |
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レンタル料の構成は以下のとおりである
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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(単位：千) |
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(単位：千) |
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経営リースコスト： |
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リースコストを経営する |
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短期賃貸コスト |
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リース総コストを経営する |
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融資リースコスト： |
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費用を償却する |
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賃貸負債利息 |
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融資リース総コスト |
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賃貸契約に関するその他の資料は以下の通り
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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(単位：千、レンタル期間と割引率を除く) |
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キャッシュフロー情報を補完する |
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計量に含まれる金額のための現金 |
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レンタル経営キャッシュフロー |
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融資リースの運営キャッシュフロー |
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融資リースのキャッシュフロー融資 |
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レンタル義務と引き換えに経営的リース資産： |
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賃貸義務と引き換えの融資リース資産： |
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加重平均残余レンタル期間 |
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賃貸借契約を経営する |
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融資リース |
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加重平均割引率 |
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賃貸借契約を経営する |
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% |
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% |
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融資リース |
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% |
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% |
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2022年8月8日に戦略的リストラ計画を発表しました
以下のような部隊削減に関する再編費用を記録した
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9月30日までの3ヶ月9ヶ月間 |
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2022 |
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(単位：千) |
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研究開発費 |
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一般と行政費用 |
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再編成費用総額 |
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$ |
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以下の再編負債活動は、2022年9月30日に終了した3ヶ月と9ヶ月の有効債務減少に関連しており、#ドル
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2022年9月30日まで |
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負債残高、2022年1月1日 |
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再編成費用総額 |
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現金払い |
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負債残高、2022年9月30日 |
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$ |
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MSKライセンス内プロトコル
2015年6月，MSKと3種類の臨床段階T細胞療法の独占ライセンス契約を締結した。私たちは、特定の規制と販売関連マイルストーンの完成状況に応じてMSKに支払い、将来の開発許可製品候補製品(ある場合)の製品販売状況に応じてMSKに1桁の中央値パーセントの階層印税を支払うことを要求された。また、場合によっては、MSKに一定の最低年間印税を支払うことを要求され、これらの費用は、同じ年の期間に支払われた当然の印税を免除することができる。私たちはまた、再許可によって許可された権利のために私たちが受け取った任意の代価の低い2人の数百分を支払うことを要求された。ライセンス契約は、製品及び国/地域の最終期限で満了する：(I)各ライセンス製品に関連する最終ライセンス特許権の満了、(Ii)ライセンス製品毎に法的に付与された任意の市場排他期間の満了、及び(Iii)各国·地域における初の商業販売ライセンス製品後の指定年数。許可協定が満了した後、Ataraは許可製品に対する非独占的な権利を保持するだろう。
2018年5月と12月、私たちはMSKから追加の技術許可を得た。特定の開発、法規、販売に関するマイルストーンの達成に応じて追加のマイルストーン支払いと、将来の開発許可製品候補製品による製品販売(あれば)に応じて中桁数百分比分級印税を支払う義務があります。
2021年3月、MSKとのライセンス契約を修正し、再確認し、いくつかの権利の許可を終了し、既存のプロトコルではカバーされていない他の独自技術的権利を許可しました。
QIMR Berghofer Inライセンスプロトコル
2015年10月、QIMR Berghoferと独占ライセンス契約と研究開発協力協定を締結した。ライセンス契約の条項により，我々は独自の世界的許可を得て，QIMR Berghoferが開発した技術とノウハウを用いて同種異体T細胞治療プロジェクトを開発·商業化した。9月に
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2016年、独占ライセンス契約と研究開発協力協定の改正と再記述が行われた。改訂·再記述されたプロトコルによると、我々は、追加T−cell計画を開発·商業化する独自のグローバルライセンスと、2018年6月に行使したライセンス追加技術の選択権とを取得した。2019年8月、私たちは特定の権利に対する私たちの許可を終了するために、QIMR Berghoferとの許可協定と研究開発協力協定をさらに修正して再確認しました。我々の現在のライセンス契約では，将来の製品販売(あれば)に応じてQIMR Berghoferに様々なマイルストーンや特許権使用料を支払うことも規定されている。我々の現在の研究開発協力協定の条項によると，協力して開発したプロジェクトに関する合意開発活動のコストを返済する必要がある.これらの支払いは関連開発期間中に直線的に支出される。この協定はまた、ある発展と規制マイルストーンの成果に基づいて、QIMR Berghoferに様々な記念碑的なお金を支払うことを規定している。
その他ライセンス内プロトコルと連携プロトコル
私たちは時々他の当事者たちと他の許可と協力協定を締結する。例えば，我々は2018年8月にモフェットがんセンターから次世代CAR Tプロジェクトに関する権利を獲得し，これらの許可に関する協賛研究による協力に同意した。2018年12月には，米国国立衛生研究院からMSKと協力した次世代CAR Tプロジェクトに関する権利も獲得した。
上記の各合意下のマイルストーンと特許権使用料は、将来の事件に応じて決定され、基本的なマイルストーンを実現したり、特許使用料を稼いだりする際に費用と表記されます。2022年9月30日まで2021年12月31日にあります
CRL製造プロトコル
2019年12月、2021年3月にCharles River実験室社(“CRL”)に買収されたCognate BioServices，Inc.と商業製造サービス契約(“製造契約”)を締結した。製造プロトコルにより、CRLは私たちのいくつかの候補製品に製造サービスを提供します。2022年8月1日、CRLと製造協定修正案を署名し、製造契約の期限を2023年1月31日に延長した。便宜上、CRLに6ヶ月の書面通知を出した後に製造プロトコルを終了することができ、またはCRLが製造プロトコルでのサービスを履行できない場合、または何らかの必要な承認を得ることができない場合、または製造プロトコルを直ちに終了することができる。
富士フィルムメインサービスと供給契約
2022年1月に富士フイルムMSAに加入し、2022年4月4日にATOM施設の売却完了後に発効し、延長可能となった
他の研究、開発、製造協定
著者らは正常な業務過程中に臨床研究機関と臨床試験契約を締結し、CMOと臨床用品契約を締結し、そして他のサプライヤーと臨床前研究、用品とその他のサービス契約を締結し、著者らの運営目的を満たす可能性がある。これらの契約は一般的に通知後に契約を終了することに規定されている。
2022年9月30日まで2021年12月31日にあります
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最低の約束
製品及びサービスの取消不能最低承諾は、臨床研究機関及びCMOと締結された期間が1年を超える契約の制限を受け、われわれ貸借対照表で認められた承諾を含まず、現在まで2022年9月30日は以下のように規定されている
例年 |
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2022年9月30日までの残り最低約束 |
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(単位：千) |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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合計する |
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私たちはすでに$を使いました
2022年9月30日までに
賠償協定
正常な業務過程において、私たちは様々な陳述と保証が含まれている契約と協定を締結し、特定の責任を賠償することを規定している。これらの合意の下でのリスクは未知であり、未来に私たちに提起される可能性があるが、まだ提起されていないクレームに関連しているからだ。今まで、私たちは何のクレームも支払わなかったし、私たちの賠償義務に関連したいかなる訴訟も弁護されなかった。しかし、このような賠償義務のため、私たちは未来に費用を記録するかもしれない。私たちの役員や幹部が私たちの要求に応じてこのような身分でサービスする場合、特定の事件や事件について賠償義務を提供する義務もありますが、一定の制限があります。今までクレームはありませんでしたが、私たちはこのような賠償協定の公正な価値が最も低いと思います。そこで私たちは
事件があったり
私たちは時々法的手続きと、私たちの正常な業務過程または他の側面で発生した要求、クレーム、そして脅威訴訟に巻き込まれるかもしれない。いかなる訴訟の最終結果も不確定であり、不利な結果は私たちの運営結果や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。結果にかかわらず，弁護コスト，管理資源分流などの要因により，訴訟は我々に悪影響を与える可能性がある.私たちは現在、実質的な法的手続きに参加していない。
私たちの法定株式は
株式発行
2019年7月に販売を受けた公開発行の一部として、私たちは購入のために事前融資権証を発行して販売しました
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2020年第2四半期と第4四半期に、私たちは購入のために事前融資権証を発行して販売しました
ATM施設
2021年11月にCowen and Company，LLC(“Cowen”)と販売契約(“2021年ATM施設”)を締結し，我々が適宜販売総発行価格を最高$に決定することを規定している
いくつありますか
持分激励計画
改訂された2014年株式インセンティブ計画(“2014 EIP”)の条項によると、従業員、取締役、コンサルタント、および他のサービスプロバイダに株式オプション、制限株式報酬(“RSA”)およびRSUを付与することができる。RSUは通常付与されます
著者らはすでに著者らのある従業員に業績に基づくRSUを授与し、著者らの臨床計画に関連する特定の会社の業績基準に達したら、普通株を発行できることを規定した。最終的に付与された業績ベースRSUの数は、どのような業績基準に達したか、および従業員が2014年にEIPで定義した継続サービスをホーム日に達成したかに依存する。業績に基づくRSUの公正価値は，付与された日の終値として決定される.
株式オプションの付与価格は下回らない
2022年9月30日まで全部であります
2018年2月には、新入社員にオプション、株式付加価値権、RSA、RSUを付与することができる2018年インセンティブ計画(“インセンティブ計画”)を採択しました。2020年11月、2021年9月、2022年6月に、追加的な
2022年9月30日まで,
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限定株単位
以下は、2014年のEIPと誘導計画におけるRSU活動の概要である
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RSU |
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株 |
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重みをつける |
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2021年12月31日現在の残高 |
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授与する |
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没収される |
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既得 |
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2022年9月30日までの残高 |
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2022年9月30日まで一ドルあります
株式オプション
以下は、2014年のEIPとインセンティブ計画における株式オプション活動の概要です
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株 |
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加重平均 |
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加重平均 |
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元征を集約する |
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2021年12月31日現在の残高 |
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授与する |
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鍛えられた |
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没収または期限切れ |
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2022年9月30日までの残高 |
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総内在価値は、2022年9月30日の終値と発行された現金オプションの行権価格との差額を表しています。2022年9月30日まで一ドルあります
保留株
私たちの株式インセンティブ計画によると、以下の普通株は将来の発行のために予約されています2022年9月30日：
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総株式数 |
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2014持分インセンティブ計画 |
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2018年インセンティブ計画 |
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2014年度従業員株購入計画 |
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普通株予約株式合計 |
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株に基づく報酬費用
全従業員および非従業員の株式奨励に関する株式報酬支出総額は以下のとおりである
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2022 |
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2021 |
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(単位：千) |
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(単位：千) |
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研究開発 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営結果SIS
私たちの財務状況と運営結果の以下の議論および分析、および2022年9月30日現在の四半期報告Form 10-Qの他の部分に含まれる簡素化された総合財務諸表および関連注釈を読むべきです。本議論および本四半期報告の他の部分は、我々の計画、目標、期待、および意図の陳述のようなリスクおよび不確実性に関する前向きな陳述を含む。多くの要素の影響により、本四半期報告“リスク要素”の部分に列挙されたそれらの要素を含むため、著者らの実際の結果は、以下の討論と分析に含まれる前向き陳述に記述または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。
概要
Atara BioTreateuticsはT細胞免疫療法の先駆者であり、その新型同種異体EBウイルス(EBV)T細胞プラットフォームを用いて癌と自己免疫疾患患者のための変革性療法を開発した。われわれの第三段階臨床開発における主導計画Tabelecleucelはすでにヨーロッパ医薬品局(EMA)人用薬品委員会(CHMP)の積極的な評価を得ており，われわれは最先端の同種異体T細胞免疫療法会社であり，高度に満足されていない医療ニーズの高い患者に迅速に既製の治療を提供しようとしている。著者らのプラットフォームはEBV T細胞の独特な生物学を利用し、そして統合工学キメラ抗原受容体(CARS)或いはT細胞受容体(TCR)を通じて広範なEBV駆動疾患或いはその他の深刻な疾患を治療する能力がある。Ataraは、強力な導管を作成するためにTCRまたはHL A遺伝子編集を必要としないこのプラットフォームを適用している。私たちの戦略的なポイントは
上述の戦略重点以外に、著者らは多くの臨床と臨床前プロジェクトがあり、ATA 2271を含み、腫瘍抗原間硫黄蛋白を発現する固形腫瘍に対する自己CAR T免疫療法は、現在第一段階に開発されている；及びATA 3271は、間硫黄蛋白に対する同種異体CAR T免疫療法であり、現在臨床前開発段階にある。
我々のT細胞免疫治療プラットフォームは同種異体と自己プログラムを行う能力を含み、広範な標的と疾患に適用可能である。我々の既存の同種異体T細胞プラットフォームは、患者が必要とする前に製造され、在庫に貯蔵されたT細胞免疫治療製品を迅速に提供することができ、各製造されたバッチ細胞は無数の潜在的な患者に治療を提供することができる。これは自己治療とは異なり，自己治療では，個々の患者自身の細胞が抽出されなければならず，体外で遺伝子改変を行い，患者に返送するには複雑な物流ネットワークが必要である。われわれの同種移植計画では，患者独自の免疫状況に応じて適切な細胞集を選択して使用した。我々の契約製造機関(CMO)はすでにTAABCELの商業生産鑑定活動を完了しているか、あるいは現在TABCELの商業生産鑑定活動を完了しているとともに、私たちの商業製品供給戦略に基づいて在庫を構築している。
2021年10月、吾らはPierre Fabreと商業化協定(Pierre Fabre商業化協定)を締結し、これにより、吾らはPierre Fabreに独占有限領域許可を付与し、規制承認後にヨーロッパ及び一部の新興市場で中東、アフリカ、東欧及び中央アジアで商業化及びTabcelの流通を行う。私たちは北米、アジア太平洋地域、ラテンアメリカのTabcelを含む他の主要市場に完全な権利を保持している。ピエール·ファブレ商業化協定の条項によると、私たちは現在、ピエール·ファブレとのパートナー関係をさらに推進するために、製造·供給協定およびいくつかの付属協定について交渉している。2022年9月、欧州委員会(EC)がEBV+PTLDのTab-celを承認し、その後Pierre FabreにMAA移転申請を提出した後、私たちはPierre Fabreから他の事項を除いて3，000万ドルのマイルストーン支払いを追加的に取得した：(I)この地域におけるTab-celの純売上高に対する特許権使用料の割合と、(Ii)Pierre Fabreが購入したTab-celの供給価格値上げの資格がある。また，Pierre Fabre商業化プロトコルに従ってPierre Fabreに何らかのサービスを提供する期限を延長することにも同意した.
2020年12月に，吾らはバイエルと研究，開発および許可協定(バイエル許可協定)を締結し，これにより，吾らは当社とその連属会社が所有または制御しているATA 2271およびATA 3271またはATA 3271に関する適用特許およびノウハウに基づいて，バイエルに独占的な限られた分野許可を付与した。2021年3月には
24
バイエル許可協定によると，我々はバイエルと(I)製造·供給協定(バイエル製造協定)，(Ii)薬物警戒協定，(Iii)品質協定，および(Iv)技術移転協定を締結し，バイエルとの協力をさらに進めている。2022年5月、バイエルはベイヤ協定の終了決定を通知し、2022年8月2日にバイエルと終了、改訂、計画移転協定を締結し、バイエル協定(ベイヤ終了協定)を終了し、ATA 2271とATA 3271の全製品開発権をAtaraに返還し、2022年7月31日から発効した。
著者らはまた、スローン-キャトリン癌センター(MSK)、クイーンズランド医学研究所理事会(QIMR Berghofer)とH.Lee Moffitt癌センターと研究所(Moffitt)を記念するなど、有力な学術機関と研究協力を行い、これにより、斬新かつ独自の技術とプロジェクトの権利を獲得した。
我々のカリフォルニア州千樫市(ARC)とコロラド州デンバー市の研究機関には，我々の翻訳と臨床前科学，分析開発と過程科学機能が含まれている。これらの施設は私たちの製品ライン、技術開発を支持し、私たちの同種異体細胞治療プラットフォームを利用して革新を推進する。
2022年1月、富士フイルムカリフォルニアバイオテクノロジー社(FDB)および富士フイルムホールディングス米国(Fujifilm Holdings America Corporation)と資産購入協定を締結し、カリフォルニア州千どん市にあるAtara T細胞運営·製造施設(ATOM施設)関連資産のすべての権利、所有権、権益を1億ドルの現金で売却し、資産購入協定(富士フイルム取引)に基づいて可能な取引後調整を行った。富士フイルム取引は2022年4月4日に完了し，ATOM施設のリースをFDBに譲渡したことが富士フイルム取引の完了につながっていた。また、取引終了時に発効し、最長10年間延長できるFDB(Fujifilm MSA)とプライマリサービスとプロビジョニング協定を締結しました。富士フイルムMSAによれば、FDBはcGMP規格に従って特定の数の細胞治療製品(承認された場合)および候補製品を提供する。富士フイルムMSAはFDBから製品(承認されれば)と候補製品のみを購入することを要求していない。私たちは現在、商業需要を満たすために十分な薬品在庫を持っています。もし承認され、この承認に規定されている規格に適合すれば、少なくとも12ヶ月です。
また，2019年12月にコナイトと締結した製造契約に基づいてCharles River実験室(CRL)と連携している.2021年3月、CRLはCognateを買収した。製造プロトコルにより、CRLは私たちのいくつかの候補製品に製造サービスを提供します。私たちは製造協定を修正し、期限を2023年1月31日に延長した。
2022年8月8日、同社は、当社の活動を研究開発を中心としたより簡素化された組織とし、会社の革新的なパイプをさらに推進するとともに、現金消費を削減するための約20%のリストラを発表した。リストラには，約630万ドルの総再編費用が含まれる予定であり，主に解散費，カリフォルニア労働者調整·再訓練通知法に基づく60日間の通知期間の賃金，離職後しばらくの持続医療保険が含まれている。ほとんどの場合、解散費は2022年10月に一度に支払われる。通知された従業員の中には、昇給の形で離職福祉を提供することが規定されている雇用協定があり、これらの福祉は2022年10月から2023年11月までの間に支払われる。すべての解散費は現金支出です。
パイプ.パイプ
Tabcell-cell®
著者らはEBV+PTLD(対立遺伝子)患者に対する第三段階臨床試験において引き続きTAABCELの開発を進め、この臨床試験は米国でリツキシマブ耐性のEBV関連リンパ増殖性疾患の治療のための画期的な治療指定(BTD)を獲得し、欧州連合(EU)でEBV+PTLDを治療する優先薬(Prime)指定を獲得し、米国でEBV+PTLDを治療する孤児薬物指定を獲得した。
25
ATA 188
我々はATA 188の開発を進めており，原発性進行性多発性硬化症(PPMS)や二次性進行性多発性硬化症(SPMS)の治療に用いられるFDAの迅速チャネル指定を得ており，EBV抗原に対する同種異体T細胞免疫療法であり，多発性硬化症(MS)の潜在的治療に重要であると考えられている。
ATA 3219
著者らの次世代CAR T免疫治療計画はATA 3219を含み、これは潜在的な同類の最適な同種異体CD 19 CAR T免疫療法であり、B細胞悪性腫瘍に対して、著者らの次世代1 XX CAR共刺激シグナル域とEBV T細胞プラットフォームを利用して、TCR或いはヒト白血球抗原(HLA)遺伝子編集を必要としない。
その他の計画やプラットフォーム拡張活動
上で説明した優先計画以外にも、私たちは多くの臨床前計画を持っている。
我々のCAR T免疫治療パイプラインは、Mesothelinに対する自己ATA 2271および同種異体ATA 3271をさらに含み、Mesothelinは中皮腫、卵巣癌、膵臓癌、非小細胞肺癌、およびMesothelinを過剰発現する他の腫瘍を含む多くの固形腫瘍に発現する腫瘍抗原である。この2つのプロジェクトはいずれも2020年12月に独占有限領域許可(バイエル許可協定)によってバイエルに許可された。2022年5月、バイエルはベイヤ協定の終了決定を通知し、2022年8月2日にATA 2271とATA 3271の全製品開発と商業化権利を返還し、2022年7月31日から発効するバイエル終了協定を締結した。
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われわれはMoffittと連携してATA 2431を開発しており，B細胞悪性腫瘍に対する多標的CAR T免疫療法である。著者らはまた、早期にB細胞のEBVに対する反応のみに焦点を当てたEBVワクチンの努力とは異なる潜在的な次世代EBVワクチンをQIMR Berghoferと協力して開発した。
私たちは、私たちのプラットフォームが現在の目標セットを超える効用を持つと信じている。私たちはパートナーとの協力によって派生した製品を含む他の候補製品を評価し続けるつもりだ。私たちはまた、私たちの既存のプラットフォームの機会を強化するために、許可を評価したり、より多くの候補製品や技術を取得したりし続けるつもりだ。
製造業
2022年1月26日、Fujifilm Holdings America CorporationとFDBおよび(いくつかの限られた目的のため)Fujifilm取引に基づいて、ATOM施設およびATOM施設に関連する特定の資産のすべての権利、所有権、および権益を1億ドルの現金で売却する資産購入協定を締結した。富士フイルムの取引は2022年4月4日に完了した。閉鎖時に発効し、10年間延長できる富士フイルムMSAにも加入した。富士フイルムMSAによれば、FDBはcGMP規格に従って特定の数の細胞治療製品(承認された場合)および候補製品を提供する。富士フイルムMSAはFDBから製品(承認されれば)と候補製品のみを購入することを要求していない。私たちは現在、商業需要を供給するのに十分なラベル薬品在庫を持っています。もし承認され、この承認に規定された規格に適合すれば、少なくとも12ヶ月です。
私たちはCRLとも協力して、2019年12月にCognateと締結した製造契約に基づいて、いくつかの候補製品に製造サービスを提供します。2021年3月、CRLはCognateを買収した。私たちは製造協定を修正し、製造協定の期限を2023年1月31日に延長した。
新冠肺炎商業動態
著者らは引き続き持続と絶えず変化する新冠肺炎疫病が著者らの業務と運営に与える影響を密接に注目し、そしてすでに措置を取って著者らの従業員、従業員、臨床現場スタッフと患者の健康と安全を確保し、そして業務の連続性を維持した。著者らはすでに一部の従業員を遠隔在宅勤務モードに移行し、必要な対面実験室機能を維持しながら、肝心な研究開発と製造優先事項を推進している。私たちは私たちの現場職員たちを支援するために安全協定と手続きを施行した。
従業員の健康と安全を保護するための措置を実施する以外に、著者らの臨床研究と運営チームは、サイトスタッフと患者の安全を支援し、適切な状況でデータの完全性を維持し、治療の機会を得るために臨床サイトと密接に協力している。必要な場所では，遠隔研究アクセス，遠隔医療，在宅保健，その他の方法を利用して，キー終点データを保持しながら患者に連続的な看護を提供することを確保している。
今まで、新冠肺炎疫病はまだ著者ら或いは著者らのパートナーの臨床、研究開発、監督と製造運営或いはスケジュールに実質的な影響を与えていない。しかし，大流行開始時に経験し，進行している新冠肺炎の大流行の変化の影響により，臨床研究操作の一時的な遅延を再経験し，結果として新冠肺炎となる可能性がある。
新冠肺炎疫病は私たちの業務と運営にどの程度の影響を与える可能性があり、未来の事態の発展に依存し、これらの事態の発展は不確定であり、予測も困難である。私たちは引き続き新冠肺炎疫病が私たちの業務と運営に与える影響を監視し、私たちの活動を適切に調整する。
新冠肺炎疫病に関連するリスクと不確定性情報をもっと知りたい、これらのリスクと不確定性は私たちの業務、財務状況と運営に影響を与える可能性がありますので、本四半期報告10-Q表第II部分第1 A項の“リスク要素”の部分を参照してください。
27
財務概要
私たちの運営の歴史は限られている。2012年の設立以来、著者らは臨床前と臨床研究を行い、臨床研究のための材料を獲得或いは製造し、これらの操作に一般的かつ行政的な支持を提供することを含む、著者らの候補製品を決定、獲得、開発するためにほとんどの資源を投入した。
2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間の純損失はそれぞれ1.537億ドルと2.468億ドルだった。2022年9月30日現在、私たちの累計赤字は16億ドルです。我々のほとんどの純損失は，我々の研究や開発計画に関するコストと我々の運営に関する一般的かつ行政費用によるものである。2022年9月30日まで、私たちの現金、現金等価物、短期投資総額は2.654億ドルで、私たちはこれらの資金で私たちの運営に資金を提供するつもりです。
収入.収入
私たちは製品の商業販売から収入を得たことがなく、設立以来赤字になっています。規制部門の承認を得ず、現在または将来の候補製品の一つを商業化しない限り、製品販売から何の収入も得られないと予想される。これまで，我々の収入は完全にバイエルやピエール·ファブレとの合意に由来しており，主に前払い許可費，研究，プロセス開発と翻訳活動の費用および技術移転費用に関連している。
私たちは、Pierre Fabre商業化協定と未来の協力、研究、許可パートナーから生成されたどんな収入も、マイルストーンと他の支払いの時間と数量によって毎年変動すると予想している。
研究と開発費
設立以来、私たちの総運営費用の最大の部分は、私たちの候補製品の臨床前と臨床開発を含む研究と開発活動への投資である。研究開発費は、主に、株式報酬を含む研究開発従業員の報酬および福祉、臨床前および臨床研究を行う契約研究組織および調査場所との合意に基づいて生じる費用、CMOとの合意に基づいて生じる費用、許可および研究開発協定に基づいて支払われる費用、他の外部サービスおよび相談費用、ならびに施設、情報技術および管理費用を含む臨床研究材料および他の用品の購入および製造の費用を含む。研究·開発コストは発生時に費用を計上する。
私たちは私たちの候補製品の開発に引き続き投資する予定です。私たちが現在計画している研究と開発活動は
また，我々の候補製品パイプラインと我々の業務の価値を確立し続けるために，新候補製品の開発に投資することが重要であると考えられる.我々は，われわれの最も有望な早期候補製品を臨床前開発に進めていく予定であり，今後数年でこれらの早期計画をヒト臨床研究に進めることを目標としている。
28
現在と未来の臨床前と臨床開発計画への支出は時間と完成コストの多くの不確実性の影響を受ける。私たちの候補製品の臨床研究と開発の持続時間、コスト、時間は様々な要素に依存します
必要な臨床研究を行い、FDAと他の監督管理機関の承認を得る過程は高価で時間がかかり、著者らの候補製品の開発成功も非常に不確定である。我々の研究·開発プロジェクトに関するリスク·不確定要因は，本報告の“1 A”と題する章でより包括的に議論されている。リスク要因ですこれらのリスクと不確実性のため、私たちはどの程度の確実性で私たちの研究開発プロジェクトの持続時間と完成コストを決定することができませんか、あるいは私たちがいつ、あるいはどの程度規制部門の承認を得た候補製品の商業化および販売から収入を得るかどうかを決定することはできません。私たちは私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を得ることに決して成功しないかもしれない。
一般と行政費用
一般および行政費用は、主に、株式ベースの報酬を含む法律、人的資源、財務、商業および他の一般および行政従業員の報酬および福祉、法律、特許、人的資源、監査および会計サービス、他の外部サービスおよびコンサルティング費用、ならびに情報技術および施設費用を含む専門サービス費用を含む。
ATOM設備の売却益
ATOMローンを売却する収益には，開発銀行から受け取った対価格，取引コストの減算，資産売却の帳簿価値がある.
利息とその他の収入，純額
利息とその他の収入(費用)は、純額は主に私たちの現金、現金等価物、短期投資で稼いだ利息からなる。
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
2022年9月30日までの9ヶ月間、我々の重要な会計政策及び重大な判断及び推定は、我々の経営陣が財務状況及び運営結果を検討·分析して開示したものと比較して大きな変化はなく、これらの財務状況及び経営実績は、2022年2月28日に米国証券取引委員会に提出された2021年12月31日までの10-K表年次報告に含まれている。
29
経営成果
2022年と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の比較
収入.収入
本報告に記載されている期間の収入は、以下のものを含む
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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九月三十日 |
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|
増す |
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九月三十日 |
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|
増す |
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2022 |
|
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2021 |
|
|
(減少) |
|
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2022 |
|
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2021 |
|
|
(減少) |
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||||||
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|
(単位：千) |
|
|
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|
|
(単位：千) |
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|
||||||||||||
許可と協力収入 |
|
$ |
4,459 |
|
|
$ |
5,370 |
|
|
$ |
(911 |
) |
|
$ |
63,352 |
|
|
$ |
12,792 |
|
|
$ |
50,560 |
|
|
|
|
|
|
|
|
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||||||
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月、許可と協力収入はそれぞれ450万ドルと6，340万ドルですが、2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月はそれぞれ540万ドルと1，280万ドルです。この3ヶ月間の収入は比較期間とほぼ一致している。この9ヶ月間の増加は主にベイヤ協定の終了によるものであり、2022年第2四半期にベイヤ協定に関連する残りの繰延収入が確認された。バイエル協定の終了により，今後数四半期の許可と連携収入が大幅に低下することが予想される.
研究開発費
本報告に記載されている間、研究および開発費用は、計画的に区分された以下の費用を含む
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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||||||||||||
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九月三十日 |
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|
増す |
|
|
九月三十日 |
|
|
増す |
|
||||||||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
(減少) |
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
(減少) |
|
||||||
|
|
(単位：千) |
|
|
|
|
|
(単位：千) |
|
|
|
|
||||||||||||
Tabcell-cell®費用.費用 |
|
$ |
8,644 |
|
|
$ |
12,127 |
|
|
$ |
(3,483 |
) |
|
$ |
29,642 |
|
|
$ |
36,874 |
|
|
$ |
(7,232 |
) |
ATA 188、CAR Tなどの番組費 |
|
|
11,690 |
|
|
|
7,481 |
|
|
|
4,209 |
|
|
|
32,233 |
|
|
|
24,134 |
|
|
|
8,099 |
|
従業員と管理費用 |
|
|
49,823 |
|
|
|
50,725 |
|
|
|
(902 |
) |
|
|
148,143 |
|
|
|
141,859 |
|
|
|
6,284 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
70,157 |
|
|
$ |
70,333 |
|
|
$ |
(176 |
) |
|
$ |
210,018 |
|
|
$ |
202,867 |
|
|
$ |
7,151 |
|
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月、Tabcel支出はそれぞれ860万ドルと2970万ドルだったが、2021年同期はそれぞれ1210万ドルと3690万ドルだった。2022年期間の減少は，主に臨床試験と提出準備活動の減少によるものである。
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間、ATA 188、CAR Tとその他の計画支出はそれぞれ1170万ドルと3220万ドルだったが、2021年同期はそれぞれ750万ドルと2410万ドルだった。この3カ月の増加は主にATA 188臨床試験と製造コストの上昇，およびATA 3219 CAR T臨床製造の増加によるものであるが，われわれの計画休止によるATA 3271コスト低下は部分的に相殺される。この9カ月の増加は主にATA 188臨床試験と製造コストの上昇によるものであったが，2021年に同時期に記録されたQIMRのATA 188第2段階起動マイルストーンとMSKのCAR Tに関する許可費は部分的に相殺された。
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月、従業員と管理費用はそれぞれ4980万ドルと1.481億ドルだったが、2021年同期はそれぞれ5070万ドルと1兆419億ドルだった。3ヶ月間の支出は比較可能期間と実質的に一致しており、ATOM施設の売却による従業員数と施設コストの減少は、2022年第3四半期に記録された最低調達承諾費用と、2022年8月発効の減少により記録された離職福祉費用によって部分的に相殺された。2021年同期と比較して、2022年9月30日までの3ヶ月間、賃金及び関連費用は410万ドル減少し、施設関連費用は170万ドル減少し、外部サービス費用は490万ドル増加した。この9カ月間の増加は、主に2022年8月発効による減少により2022年第3四半期に記録された解雇福祉支出、最低調達承諾録の支出、上半期の平均従業員数の増加であったが、ATOM施設の売却による従業員数や施設コストの減少により部分的に相殺された。2021年同期と比較して、2022年9月30日までの9ヶ月間、賃金及び関連費用は220万ドル増加し、施設関連費用とほぼ一致し、外部サービス費用は440万ドル増加した。
2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ケ月までの総研究開発支出は新冠肺炎疫病による重大な影響を受けなかった。
30
一般と行政費用
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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||||||||||||
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九月三十日 |
|
|
増す |
|
|
九月三十日 |
|
|
増す |
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||||||||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
(減少) |
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
(減少) |
|
||||||
|
|
(単位：千) |
(単位：千) |
|
||||||||||||||||||||
一般と行政費用 |
|
$ |
18,924 |
|
|
$ |
19,849 |
|
|
$ |
(925 |
) |
|
$ |
58,308 |
|
|
$ |
56,984 |
|
|
$ |
1,324 |
|
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月、一般と行政費用はそれぞれ1890万ドルと5830万ドルですが、2021年同期はそれぞれ1980万ドルと5700万ドルです。2022年9月30日までの3カ月間の支出減少は、主に米国企業の商業活動の減少によるものだったが、2022年8月発効の減少により2022年第3四半期に記録された解雇福祉支出部分はこの低下を相殺した。9カ月期間が増加した要因は，2021年期間と比較して，2021年期間に比べて平均人数減少分が2022年8月の減少で記録された解雇手当費用を相殺したためである。
2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の一般と行政費用総額は新冠肺炎の流行による大きな影響を受けていない。
流動性と資本資源
流動資金源
2012年の設立以来、私たちは主に普通株と優先株の発行、普通株を購入するための事前融資権証、バイエル許可協定、Pierre Fabre商業化協定の前払い費用、そして私たちのATOM施設の売却を通じて、私たちの運営に資金を提供してきました。
2021年11月、コーエンと販売契約(2021年現金自動支払機機構)を締結し、コーエンを通じて総発行価格1.00億ドルの普通株を自ら決定することができることを規定した販売契約(2021年ATM機)。私たちが支払う手数料は、2021年の現金自動支払機メカニズムで販売されている任意の普通株販売収入総額の3.0%です。
2022年9月30日までの3ヶ月間、2021年のATMメカニズムでの普通株は販売されていない。2022年9月30日までの9ヶ月間、2021年のATMメカニズムによって合計1，319，878株の普通株を売却し、手数料と私たちが支払うべき他の発売費用を差し引いたところ、平均価格は1株15.88ドル、総収益は2，100万ドル、純収益は2，050万ドルだった。
2022年9月30日まで、5740万ドルの普通株は2021年のATMメカニズムによって販売することができるが、合意に規定されているいくつかの条件を満たす必要がある。
設立以来、私たちは毎年運営によって損失と負のキャッシュフローを受けています。私たちは規制部門の任意の候補製品の商業化承認を得ない限り、製品販売から何の収入も得られないと予想される。したがって、私たちは予測可能な未来に、私たちは引き続き損失を受けると予想している。したがって、私たちは私たちの運営に資金を提供するために追加の資本が必要になり、株式発行、債務融資、他の第三者融資、マーケティング、流通手配、その他の商業化、協力、戦略連合、許可手配によって資金を調達することができる。私たちが資金を借りることができる条項には、私たちの業務運営を制限する条項、資産留置権、高有効金利、現金資源の削減、将来の資本市場への参入を制限する返済条項が含まれている可能性があります。さらに、2021年のATM施設を利用して、潜在的な商業化、協力、協力または他の戦略的配置、または上記の各項目の組み合わせによって、追加資金を得る機会を求めることを含む、追加の公共または私募株式発行または債務融資を継続する予定だ。ある程度、私たちは株式証券を発行することで追加資本を調達し、私たちの株主は深刻な希釈を経験するかもしれない。私たちが商業化、協力、または協力を通じて追加資金を調達する範囲では、私たちのいくつかの技術的権利、またはいくつかの地域で私たちの製品をマーケティングし、販売する権利を放棄して、私たちに不利な条項にライセンスまたは他の権利を付与するか、または私たちの株主に深刻な希釈をもたらす可能性のある株式を発行することが要求されるかもしれない.
31
即時需要を超えた現金は、主に流動性と保証のために、私たちの投資政策に基づいて投資されるだろう。現在、私たちの現金、現金等価物および短期投資は、通貨市場基金、米国財務省、政府機関および会社の債務、商業手形、および資産保証証券を含む銀行および信託口座に保管されている。
示された日付まで、私たちの現金、現金等価物、および短期投資残高は以下の通りです
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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|
(単位：千) |
|
|||||
現金と現金等価物 |
|
$ |
65,114 |
|
|
$ |
106,084 |
|
短期投資 |
|
|
200,290 |
|
|
|
264,984 |
|
現金、現金等価物、短期投資総額 |
|
$ |
265,404 |
|
|
$ |
371,068 |
|
キャッシュフロー
2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの9カ月間の比較
次の表は、以下の各期間の主要な現金源と用途を詳細に説明する
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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||
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|
(単位：千) |
|
|||||
提供された現金純額(使用)： |
|
|
|
|
|
|
||
経営活動 |
|
$ |
(213,550 |
) |
|
$ |
(186,253 |
) |
投資活動 |
|
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151,738 |
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46,582 |
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融資活動 |
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20,794 |
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52,476 |
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現金、現金等価物、および制限的現金純増加 |
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$ |
(41,018 |
) |
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$ |
(87,195 |
) |
経営活動
2022年9月30日までの9カ月間、経営活動に用いられた純現金は2兆136億ドルだったが、2021年同期は1兆863億ドルだった。2，730万ドル増加した要因は，比較期間よりも運営資本純額の減少幅が大きいためである。
投資活動
2022年9月30日までの9ヶ月間、投資活動が提供する現金純額は、満期および売却可能な証券の売却から受け取った2.423億ドルと、ATOM施設の売却から受け取った9480万ドルの純収益を含み、一部は売却可能な証券の購入に使用される1.812億ドルと財産や設備を購入する420万ドルで相殺される。2021年同期投資活動によって提供される現金純額には、売却可能な証券の満期および販売から受け取った2.795億ドルが含まれるが、売却可能な証券の購入に使用される2.248億ドルと、不動産および設備を購入する810万ドルの部分相殺が含まれる。
融資活動
2022年9月30日までの9ヶ月間、融資活動が提供した純現金は、主にATM施設から受け取った2050万ドルの純収益と従業員株奨励取引からの150万ドルを含み、一部はRSU株の純決済に関する60万ドルの税金で相殺された。 2021年同期融資活動で提供される現金純額は、主にATM施設から受け取った4870万ドルの純収益と従業員株奨励取引からの520万ドルを含み、一部はRSU株の純決済に関する120万ドルの税金によって相殺される。
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運営資本要求及び運営計画
今まで、私たちは商業製品販売から何の収入も得ていない。私たちは私たちがいつ商業製品販売からどんな収入を得るか分からない。規制部門の承認を得ず、現在または将来の候補製品の一つを商業化しない限り、商業製品販売から何の収入も得られないと予想される。予測可能な未来には、私たちが引き続き私たちの候補製品を開発し、規制部門の承認を求め、任意の承認された製品を商業化し始めるにつれて、損失が生じ続けると予想される。私たちは新製品の開発に固有のすべてのリスクを受けて、私たちは予測できない費用、困難、複雑な状況、遅延、その他私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある未知の要素に直面する可能性があります。私たちは私たちが計画した行動に資金を提供するために多くの追加資金を調達する必要があると予想する。
私たちは、2022年9月30日まで、私たちの既存の現金、現金等価物、短期投資に加え、Pierre Fabre商業化協定に関連するいくつかの予想される現金流入に加えて、2024年第1四半期まで、計画中の業務に資金を提供するのに十分であると予想している。私たちの現在の候補製品が規制部門の承認を得る過程を完成させるために、私たちは大量の追加資金を必要とするだろう。さらに、追加の公共または私募株式発行または債務融資を継続し、潜在的な協力、協力または他の戦略的配置、または上記の各項目の組み合わせによって、追加資金の獲得を日和見的に求める予定だ。
私たちの運営資本需要の予測は、正しくないことが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは予想よりも早くすべての利用可能な資本資源を使用するかもしれない。医薬製品の研究、開発と商業化に関連する多くのリスクと不確定性のため、私たちの運営資本需要の正確な金額を見積もることができない。私たちの未来の資金需要は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
私たちが運営から十分な現金純流入を生み出すことができるまで(私たちは決してそれをしないかもしれない)前に、私たちの長期資本需要を満たすことは、公共および私募株式および債務資本市場への参入に大きく依存し、運営によって発生した現金と私たちの現金残高が投資して稼いだ利息収入に大きく依存する。私たちは引き続き株式と債務資本市場への進出を求めて、私たちの発展努力と業務を支援する予定です。ある程度、私たちは株式証券を発行することで追加資本を調達し、私たちの株主は深刻な希釈を経験するかもしれない。私たちが商業化、協力、または協力を通じて追加資金を調達する場合、私たちは、私たちの不利な条項にライセンスまたは他の権利を付与するために、または私たちの株主に重大な希釈をもたらす可能性のある株式を発行するために、いくつかの技術的権利またはいくつかの地域で私たちの製品をマーケティングおよび販売する権利を放棄することを要求される可能性がある。
経済状況、普遍的な世界経済の不確定性、政治的変化、その他の要素、発生している新冠肺炎疫病を含むため、私たちは必要な時に追加資本を獲得するかどうか、あるいはあれば、合理的な条件で追加資本を得ることができるだろう。不安定な世界金融市場、普遍的な経済不確実性、または他の要因により、私たちはより多くの資金を集めることができなければ、私たちは私たちの1つまたは複数の候補製品の臨床前研究、臨床研究、または他の開発活動を延期、制限、減少、または中止させることを余儀なくされるだろう。
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契約義務と約束
私たちの契約義務は主に著者らが正常な業務過程中に臨床研究機関と臨床研究、CMOと臨床と商業材料及び他のサプライヤーと臨床前研究と供給及び運営目的の他のサービスと製品について締結した撤回できない運営と融資リース及び契約項目の下の義務を含む。これらの契約は一般に通知期間後に便宜上契約を終了することに規定されている.財務諸表第1項付記8と付記10に述べた変化を除いて、2022年2月28日までに米国証券取引委員会に提出された2021年12月31日現在のForm 10−K年度報告における契約義務と承諾に実質的な変化はない。
プロジェクト3.数量市場リスクに関する定性的と定量的開示
2022年9月30日までの9ヶ月間、2022年2月28日までに米国証券取引委員会に提出された2021年12月31日現在の10-K表年報で報告された金利リスク開示、市場リスク開示、外貨為替リスク開示に実質的な変化はない。
項目4.コントロールとニュース大洋
情報開示制御とプログラムの評価
最高経営責任者と最高財務責任者の監督の下で、2022年9月30日までの取引所法案規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義された開示制御および手続きの有効性を評価した。この評価に基づいて、我々のCEOおよび財務官は、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書で開示を要求する情報が、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されることを確実にするために、2022年9月30日から有効であると結論し、これらの情報は、必要な開示内容をタイムリーに検討するために、我々の経営陣に伝達される。我々の開示制御およびプログラムを設計·評価する際に、管理層は、任意の開示制御およびプログラムは、設計および動作がどんなに良好であっても、予想される制御目標を達成するために合理的な保証を提供することしかできないことを認識している。また、開示制御およびプログラムの設計は、管理層に、そのコストに対する可能な制御およびプログラムの利益を評価する際に判断することが要求されるリソース制限が存在するという事実を反映しなければならない。
財務報告の内部統制の変化
2022年9月30日までの3ヶ月間、取引所法案規則13 a-15(D)および15 d-15(D)に要求された評価によると、財務報告の内部統制には何の変化もなく、私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的な可能性が財務報告の内部統制に大きな影響を与えたりしている。
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第2部：その他情報.情報
第1項：法律ニュース海洋雑誌
ない。
第1 A項。R.RISK要因
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。投資家は、我々の普通株に投資する前に、このForm 10-Q四半期報告書に含まれる他の情報に加えて、本報告書の“経営層の財務状況および経営結果の議論および分析”と題する部分、および私たちの合併·連結財務諸表および関連説明を含む以下に説明するすべてのリスク要因および不確定要因を慎重に考慮すべきである。
以下に述べるリスクはわが社に関連する唯一のリスクではないかもしれませんが、現在重要でない他のリスクも私たちに影響を与えている可能性があります。これらのリスクのいずれかが現実になった場合、以下に説明するリスクを含む場合、私たちの業務、競争地位、名声、財務状況、運営結果、キャッシュフロー、および将来の見通しは深刻な損害を受ける可能性がある。この場合、私たち普通株の市場価格は下落する可能性があり、投資家は投資の全部または一部を損失する可能性がある。
私たちの財務業績と資本需要に関連するリスク
私たちは設立以来大きな損失を被っており、予測可能な未来にも大きな損失を被ることが予想される。
私たちは臨床段階の生物製薬会社です。生物製薬製品開発への投資は非常に高い投機性があり、それは大量の前期資本支出を必要とし、及び候補製品は有効であることを証明できず、監督管理の許可を得られない或いは商業上実行可能な重大なリスクがないからである。私たちは規制部門の承認された製品もなく、商業製品販売から何の収入も生じておらず、私たちの持続的な運営に関する多くの研究、開発、その他の費用が発生しており、このような費用が引き続き発生すると予想される。したがって、私たちが設立されて以来、私たちは年度報告期間ごとに重大な運営損失を発生させた。2022年9月30日までの9ヶ月間、純損失1兆537億ドルを報告します。
近い将来、可能であれば、私たちの候補製品の商業化に顕著な収入は生じないと予想しています。私たちは、予測可能な未来に、私たちが引き続き研究、開発、規制機関が私たちの候補製品、および私たちが買収、許可、あるいは開発する可能性のある他の候補製品の承認を求めるにつれて、巨額の費用と運営損失を招き続けると予想している。私たちは予測できない費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に直面するかもしれない。私たちの未来の純損失の規模は私たちの支出の変化率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。もし私たちの候補製品が臨床研究で失敗した場合、あるいは規制部門の承認を得なかった場合、あるいは承認され、市場の承認を得られなかった場合、私たちは決して利益を上げないかもしれない。私たちが未来に利益を達成しても、私たちはその後の時期に利益を維持できないかもしれない。私たちが既存の候補製品の研究と開発に投資し続け、調査して新しい候補製品を獲得する可能性があることに伴い、将来私たちの費用が増加する可能性がある。
私たちの経営の歴史は限られていて、これは私たちの業務のこれまでの成功度を評価することを難しくし、私たちの未来の生存能力を評価することも難しいかもしれません。
これまで、当社の業務は、当社の組織と配備に限られており、製品や技術的権利を獲得し、候補製品のための製品開発活動を行ってきました。私たちは、任意の第2段階または第3段階の臨床研究を成功させ、規制部門の承認を得て、商業規模の製品を一貫して生産したり、第三者代表を手配したり、私たちの任意の候補製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動を成功させたり、第三者代表を手配したりする能力があることは証明されていません。また，我々の候補T細胞製品の背後にある養子免疫治療技術は，我々の次世代CAR T計画を含め，新たであり，ほとんど検証されていない。私たちの将来の成功、表現、あるいは生存能力のいかなる予測、特に急速な発展を考慮した免疫治療分野は、私たちが市場で承認した製品のように正確ではないかもしれない。
また，若い企業としては，予見できない費用，困難，合併症，遅延などの既知や未知の要因に遭遇する可能性がある。様々な要因により、私たちの財務状況と経営業績は四半期ごとと毎年大幅に変動し続け、その多くの要素はコントロールできないと予想しています。したがって、私たちのどの四半期や年間業績も未来の経営業績を予測することはできません。
私たちは現在承認された製品がないので、商業製品収入はありません。私たちは商業製品の販売から収入を得ないかもしれないし、利益を達成しないかもしれない。
今まで、私たちは商業製品販売から何の収入も得ていない。規制部門の候補製品の承認を得ることに成功したとしても、いつ製品販売から収入を得るか、あるいは
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もし利益があれば、利益もある。私たちが製品販売から収入を得て利益を達成する能力は、私たちの現在の任意の候補製品、および私たちが将来開発、許可、または買収する可能性のある他の候補製品を含む、私たちの商業化パートナーが製品を商業化することに成功する能力に依存するだろう。私たちが製品販売から収入を得て利益を達成する能力は、私たちが能力があるかどうかを含む多くの他の要素にも依存している
私たちが規制承認を受けた任意の候補製品の収入は、私たちが規制承認を受けた地域の市場規模、製品の受け入れ可能な価格、任意の価格で精算を得る能力、およびパートナーとその地域について合意した商業化合意の条項と条件に部分的に依存するだろう。もし私たちの解決可能な疾患患者の数が私たちが推定したほど多くなければ、規制部門が承認した適応は私たちが予想していたより狭い、あるいは競争、医師の選択、治療ガイドライン、または解決可能な疾病の発病率の低下により、合理的に治療を受ける人たちを縮小し、承認されても、私たちのパートナーは私たちの製品を商業化することに成功できないかもしれない。私たちがパートナーから受け取る可能性のある任意のマイルストーンと特許権使用料の支払いの時間と金額、そして私たちの製品の商業的成功は、私たちのパートナーの努力、資源分配、定価と清算交渉、そして私たちの製品の成功した商業化にかかっています。したがって、私たちが製品収入を生み出しても、私たちは利益を得ることができず、運営を継続するために追加資金を得る必要があるかもしれない。もし私たちが利益を上げることができない場合、あるいは持続的に利益を上げることができなければ、計画通りに運営を続けることができず、運営を減らすことを余儀なくされる可能性がある。
私たちは私たちの目標を達成するために大量の追加資金を必要とし、必要な時に必要な資本を得ることができなければ、私たちの製品開発や製造努力を延期、制限、減少、または中止させることができるかもしれない。
著者らは予測可能な未来に大量の資源を投入し、著者らのT細胞免疫治療候補製品の臨床開発と生産を継続し、そして著者らの臨床前研究導管を推進と拡大することを望んでいる。私たちはまた、候補製品の開発と製造、パートナーから許可を得た、または独占的に許可する権利を持つ技術のための資源を投入し続ける予定です。これらの支出には、研究および開発、可能性のある新たな候補製品または技術の獲得、臨床前および臨床研究、および規制承認および製品の製造に関連するコストが含まれる。各ライセンス内のパートナーと合意したライセンス契約条項によると、いくつかの開発、規制、ビジネスマイルストーンを実現する際に支払う義務があります。さらに、他の予期しない費用も発生する可能性がある。私たちが行っている、計画的、予想された臨床研究の設計と結果は高度な不確実性があるため、私たちは候補製品の開発と商業化に成功するために必要な実際の数量を合理的に見積もることができない。
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私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存しています
2022年9月30日現在の既存の現金、現金等価物、短期投資に加え、Pierre Fabre商業化協定に関連するいくつかの予想される現金流入に加え、2024年第1四半期まで、計画中の運営に資金を提供するのに十分であると予想される。2022年9月30日現在、私たちの現金、現金等価物、短期投資総額は2億654億ドルです。しかし、現在知られていない多くの要素のため、私たちの運営計画は変化する可能性があり、私たちは計画よりも早い追加資金が必要かもしれない。
Pierre Fabre商業化協定に基づいて私たちが受け取る可能性のあるマイルストーンと特許使用料を除いて、私たちは外部資金源を約束していない。追加的な公共または私募株式発行または債務融資を通じて、潜在的な協力、協力または他の戦略的手配、または上記の各項目の組み合わせによって、追加資金の獲得を日和見的に求めることが予想されるが、追加資金が必要な場合、私たちは受け入れられる条項で追加資金を得ることができないかもしれない、または全くないかもしれない。もし私たちが十分な資金をタイムリーに得ることができなければ、私たちは私たちの1つまたは複数の候補製品の臨床前研究、臨床研究、または他の開発活動を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれない。
追加資本を調達することは、私たちの既存の株主を希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちに不利な条項で私たちの候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれません。
私たちは私募と公開発行および債務融資を含む様々な方法で必要な追加資本を求めるかもしれない。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、または既存の株式証所有者が普通株を購入する権利を行使する場合、既存の株主の所有権権益は希釈され、条項は清算または他の株主権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。もし株式推定値が、私たちの普通株の取引価格を含む場合、経済中断や他の不確実性によって低くされ、例えば、新冠肺炎の流行、上昇するインフレ圧力、ウクライナへの持続的なロシアの侵入、あるいは他の要素により、このような希釈の潜在的な幅は増加するだろう。債務融資が可能であれば、関連する可能性のある合意は、追加債務を招くこと、資本支出を行うこと、許可手配を達成すること、または配当を宣言することを含む、いくつかの行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。もし私たちが第三者からより多くの資金を調達した場合、私たちは私たちの技術または製品候補に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利な条項でライセンスまたは他の権利を付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じて追加資金を調達できない場合、私たちは候補製品に対する私たちの製品開発を延期、制限、減少、または終了し、他の人に候補製品の開発とマーケティングの権利を与えることを要求されるかもしれません。そうでなければ、私たちは自分を発展させたり、私たちの業務に不利な他の行動を取りたいです。
私たちの未来の成功は私たちの行政人員を維持できるかどうか、そして合格した人員を吸引、維持、激励できるかどうかにかかっている。
私たちは私たちの幹部と他の重要な従業員に高度に依存して、私たちの任意の幹部や他の重要な従業員のサービスを失って、科学、技術、あるいは管理者を含めて、私たちの会社の目標の達成を阻害するかもしれません。2022年8月、経営陣メンバーを含む会社の全部門で約20%の人員削減を発表した。経営陣のメンバーと他のキーパーソンの流失は、職責と任務を調整できなかったこと、新しい管理システムとプロセスを作成する必要性、企業文化への影響及び歴史知識の保留を含む多くのリスクに直面させた。
私たちの成功は私たちが募集し、維持し、管理し、奨励する能力にかかっている。私たちは従業員と雇用契約や招聘書を締結しましたが、これらの書類は“勝手”雇用を規定しています。これは私たちの誰もが
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従業員たちは事前に通知するかどうかにかかわらず、いつでも私たちの職場を離れることができる。私たちの産業や地理的地域では、技術者に対する競争が激しく、これは私たちが受け入れ可能な条件で合格者を採用し、維持する能力を制限するかもしれない。価値のある従業員をわが社に引き付けるために、給料や現金インセンティブのほか、時間の経過とともに付与された持分奨励を提供しています。株式奨励の従業員に対する価値は、私たちの株価変動の大きな影響を受ける可能性があり、これらの変動は私たちの制御範囲を超えており、いつでも他社が提出したより利益のある見積もりを相殺するのに十分ではないかもしれない。
私たちが発表したリストラは予想された節約をもたらさない可能性があり、総コストと支出が予想以上に増加し、私たちの業務を混乱させる可能性がある。
2022年8月、経営陣メンバーを含む会社の全部門で約20%の人員削減を発表した。人員の減少は，キー研究開発計画をめぐる優先順位と我々の費用状況の減少を反映している。予見できない困難、遅延或いは意外なコストのため、私たちは私たちの再構成努力による期待収益、節約とコスト構造の改善を完全に或いは部分的に実現できないかもしれない。再編から予想される運営効率とコスト節約を実現できなければ、私たちの運営業績や財務状況は不利な影響を受けるだろう。私たちはまた私たちが今後もっと多くのリストラや再編活動をする必要がないということを確信できない。また、私たちのコスト節約計画は私たちの運営を混乱させるかもしれません。これは私たちの製品収入を作る能力に影響を与えるかもしれません。また、私たちのリストラは、計画されたリストラを超えた自然減員や、私たちの日常運営の中断など、予期せぬ結果をもたらす可能性がある。私たちのリストラはまた、私たちの業務に重要な合格管理、科学、臨床、製造人員を吸引し、維持する能力を損なう可能性がある。合格者を誘致または維持できなかった場合は、承認されれば、Tabcelを含む私たちの候補製品の将来の開発と商業化を阻害する可能性がある。
富士フィルム取引のすべての予想されるメリットを実現する保証はありません。私たちは思わぬ挑戦に直面するかもしれません。
私たちは富士フィルム取引の予想収益の一部または全部を実現できないかもしれません。私たちは(I)私たちがFDBに提供するいくつかの移行サービスの提供と(Ii)FDBが富士フィルムMSAによるサービスを提供することに関連するリスクを含む取引完了後のリスクに遭遇する可能性があります。Atom施設の従業員が富士フイルム取引によってFDBに移転されたため、より多くの困難や機関知識の損失に遭遇する可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。過渡期には、富士フイルムの取引には多大な時間と資源が必要となり、これは私たちの業務を混乱させ、経営陣の他の責任への注意を分散させる可能性があり、賠償や他の財務計画を含むATOM施設の財務活動への損失や継続を招く可能性があり、これは私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの候補製品開発に関するリスク
私たちの開発は全体的にまだ初期段階であり、臨床開発では一部の候補製品しかない。私たちの他のすべての候補製品はまだ臨床前開発段階にある。もし私たちや私たちのパートナーが候補製品の開発、製造、商業化に成功できなかったり、この点で重大な遅延があったら、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性があります。
私たちの開発は全体的にまだ初期段階にあり、一部の候補製品だけが臨床開発段階にある。私たちの候補製品のほとんどは現在臨床前開発段階にあります。著者らは大量の資源を投入して潜在的な候補製品を確定と開発し、臨床前と臨床研究、製造活動を行い、そして私たちの候補製品の潜在商業発表の準備をした。承認されれば、私たちが製品販売から収入を得る能力は、私たちの候補製品の成功した開発、製造、そして私たちのパートナーの最終的な商業化に大きく依存するだろう。
私たちの候補製品の成功は以下の要素を含む多くの要素に依存するだろう
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もし私たちがこれらの要素のうちの1つまたは複数をタイムリーにまたは根本的に達成できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。
私たちの業務と運営は、新冠肺炎の大流行の変化と持続的な影響、特にこの流行病に関する任意の新しい変種あるいは灰再発を含む衛生流行病と流行病の影響を受け、将来的に影響を受ける可能性がある。新冠肺炎疫病は引き続き私たちの業務と運営に影響を与え、私たちの将来の業務と運営、そして私たちが依存している第三者の業務と運営に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの業務は、進行中の新冠肺炎の大流行を含む衛生流行病と流行病の悪影響を受ける可能性があり、それは世界各地で公衆衛生と経済に大きな挑戦をもたらし、すでに私たちの従業員、患者、コミュニティ、業務運営、そしてアメリカ経済と金融市場に影響を与え続けている。持続的な新冠肺炎疫病のため、著者らは2020年3月に大多数の従業員のために実施した在宅勤務モードは依然として有効である。我々は引き続き必要な対面製造と実験室機能を維持し、肝心な研究、開発、製造優先事項を推進する。これらの措置について、私たちは、私たちが法律を適用して許可された場合に、私たちのオフィスや施設を運営し続ける可能性のある任意の決定を含む、新しい冠肺炎および私たちの行動および対応に関連するクレームに基づいて、または制限される可能性がある。将来可能な州行政命令、地方亡命命令、政府の強制隔離、私たちの在宅勤務政策と他の類似行動の影響は生産性に負の影響を与え、私たちの業務を混乱させ、私たちの臨床計画とスケジュールを延期し、その程度は制限の長さと深刻さ、そして私たちの正常な業務展開能力に対する他の制限に部分的に依存するかもしれない。
あなた、私たち、または私たちのサプライヤーに対して、私たちの製品に対するあなたの需要を理解していないかもしれません、あるいは外国、連邦、州、地方政府に対するさらなる隔離、現地または同様の制限および他の行動に対する見方、またはこのような命令、閉鎖または他の制限が発生または回復する可能性があると考えて、持続的な新冠肺炎の大流行や他の伝染病に関連して、アメリカおよび他の国での製造能力および第三者製造施設、または材料の利用可能性やコストに影響を与え、サプライチェーンを中断する可能性があります。特に、標準輸送ルートは影響を受け、私たちと他の製造、テスト、製品処分、CMOと外部テスト実験室は強化されたリスク評価と緩和措置の影響を受けた。また，白血球分離収集の供給が中断され，継続的に中断される可能性があり，これらの収集は我々の製品に用いた原材料を提供する。
著者らの臨床試験も衛生流行病の影響を受ける可能性があり、すでに進行と変化している新冠肺炎の大流行の影響を受けている。新冠肺炎疫病のため、臨床サイトの起動と患者登録はすべて遅延が出現し、これは病院資源が臨床試験ではなく、新冠肺炎に優先的に応用されているため、或いは著者らの試験に関連する疾病に影響する執業モードを変更したためである。もし隔離が患者の流動を阻害したり、医療サービスを中断したり、或いは患者が新冠肺炎に感染したり、隔離を余儀なくされた場合、一部の患者は臨床試験方案を遵守できない可能性がある。例えば、著者らが研究している多くの臨床試験サイトは、EBウイルス+PTLD患者に対するTabcelの第三段階臨床試験を含み、依然として患者に開放されているが、いくつかのサイトは新冠肺炎に関連する政府命令または新冠肺炎感染に対する恐怖により、患者の臨床サイトへのアクセス能力を制限し、患者の臨床サイトへのアクセス能力を制限し続ける可能性がある。新冠肺炎に関連する旅行制限も重要な臨床試験活動を中断する可能性があり、例えば臨床試験現場のデータモニタリングと有効性、安全性と転換性データの収集、処理と分析。新冠肺炎の大流行開始時に幹細胞と固体臓器移植数の一時的な鈍化が認められ，条件を満たす患者数が減少した可能性があり，第3段階の検討を行った。2020年4月，EMBOLD患者のスクリーニングと登録の一時停止を開始した
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経前症候群患者ATA 188の研究EMBOLD研究中の患者のスクリーニングと登録を回復し、2020年6月に本研究の第一名の患者を募集することができるが、行われている新冠肺炎の大流行は臨床研究中の患者のスクリーニングと登録を一時停止する必要があるかもしれない。同様に，主な調査者や現場スタッフの能力が悪影響を受ける可能性があり，医療提供者として新冠肺炎への開放が増加している可能性がある。
私たちは発生と変化している新冠肺炎の大流行が引き続き私たちの業務運営に悪影響を与えることが予想されるが、私たちの臨床開発と監督業務および私たちの普通株の価値と市場への影響の程度は未来の発展に依存し、これらの事態の発展は非常に不確定性が高く、疫病の最終持続時間、アメリカと他の国の旅行制限、隔離、社会距離、企業閉鎖要求、世界的な行動による新冠肺炎の抑制と治療の有効性など、自信を持って予測できない。また、持続的かつ変化し続ける新冠肺炎の大流行の進行的な影響が私たちの業務や運営結果に悪影響を与える場合、“リスク要因”の一部の他の場所に記載されている多くの他のリスクや不確実性をシナリオする効果もある可能性がある。
私たちの未来の成功は私たちの製品候補製品の規制承認にかかっている。
私たちは規制部門の承認を受けた製品は何もない。現在，我々が優先している臨床段階製品はATA 188とTAB−CELを含む。私たちの業務は、規制部門の承認を得る能力があるかどうかに大きく依存しており、承認されれば、私たちの候補製品をタイムリーに商業化できるパートナーを見つけることができるかどうかにかかっています。
我々のパートナーは、FDAの規制承認を得る前に、米国で候補製品を商業化することはできない；同様に、比較可能な外国規制機関の規制承認を得なければ、私たちのパートナーも米国以外で候補製品を商業化することはできない。目標適応のための任意の候補製品の商業販売の規制承認を得る前に、私たちは、候補製品が目標適応に使用されることが安全かつ有効であることを証明するために、臨床前および臨床研究で収集された大量の証拠を利用しなければならず、候補製品の製造施設、プロセス、および制御は、安定性、安全性、純度および効力を保証するために十分である。
FDAと類似の外国監督管理機関の承認を得るのに要する時間は予測できないが、通常は臨床前と臨床研究開始後数年後に必要であり、そして多くの要素に依存し、監督機関のかなり大きな適宜決定権を含む。私たちの候補製品の新規性は規制部門の承認を得る上でさらなる挑戦をもたらすかもしれない。例えば、FDAと類似の外国の監督管理機関は、T細胞免疫療法の開発と商業化を監督する上で経験が限られており、特に同種異体T細胞候補製品とCAR T療法は、これらの候補製品の異なるバージョンの比較可能性を評価することを含む。また、承認政策、法規、監督の立場、或いは承認を得るために必要な臨床と他のデータのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程中と全体の監督との相互作用過程で変化する可能性があり、そして司法管轄区域によって異なる可能性があり、特に新しい治療法に対して。CHMPは積極的な意見を取り入れ，EBV+PTLDの単一療法としてTAABCELの承認を提案したにもかかわらず，MAAは欧州委員会の承認を得る必要がある。私たちはまだ候補製品の規制承認を得ていません。私たちの既存の候補製品や未来の候補製品は決して規制承認を受けないかもしれません。
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私たちの候補製品はFDAや同様の外国規制機関の規制承認を得ることができないかもしれません
FDAまたは同様の外国の規制機関は、承認を支援するための追加のCMC情報、臨床前または臨床データを含むより多くの情報を必要とする可能性があり、これは、承認および私たちの商業化計画を延期または阻止するか、または開発計画を放棄することを決定する可能性がある。例えば，2022年2月のB型会議では，キー対立遺伝子研究で使用されているラベル製品と期待される商業製品との比較可能性についてFDAと一致することはできなかった。FDAは最初に著者らがこの商業製品に対して新しい臨床試験を行うことを提案し、比較性の不足の問題を解決し、そして期待商業製品とのより多くの臨床経験を獲得した。FDAとさらに検討した後，FDAは現在，商用プログラムバージョンのTABCELを用いた新たな臨床試験を必要とせずに，BLAを潜在的に提出する経路を推奨している。新たな臨床試験を必要とせずにタグ細胞にBLAを提出できるようにFDAとこのような潜在的な経路を検討し続けているが，最終的には現在の臨床データセットをBLAに提出する経路についてFDAと合意できない可能性がある。この場合、TAB−CELのBLAをサポートするための追加の1つまたは複数の臨床試験が必要とされる可能性があり、これは、BLA提出のかなりの遅延をもたらすか、またはBLAの提出を継続しないことをもたらす可能性がある。臨床試験を行うことは困難すぎる或いは高すぎることが証明される可能性があり、この方案に基づいて臨床試験を設計し、十分な患者を募集し、治療とデータ収集を完成する過程は大量の時間、精力と資源を必要とする可能性がある。たとえ臨床試験を終えても，この研究はあらかじめ指定されたゴールに達しない可能性がある, FDAは依然として臨床試験がラベルのためのBLAの提出および承認を支持するのに十分であることに同意しない可能性があり，あるいはデータはBLAを提出するのに十分であるが，我々が最初に申請したよりも限られた適応しかサポートできないと考えられる可能性がある。
様々な要因により、我々パートナーとの開発活動および/または商業化計画は、政府または規制部門の遅延によって損害または遅延を受ける可能性がある。これらの要因には、政府および規制当局者が規制文書を審査するか、または私たちと接触する能力が制限されている(持続的かつ進化し続ける新冠肺炎の大流行を含む世界的な健康懸念や他の原因によって引き起こされる)；政府規制要件、政策、ガイドラインまたは優先順位、政府資源の再分配または利用可能性の変化、または他の理由では、FDAまたは他の規制機関が私たちが提出した任意の申請を審査して処理する能力を著しく遅らせる可能性があり、または他の規制遅延を提出または引き起こす可能性がある。世界的な健康懸念がFDAまたは他の規制機関の定期的な検査、影響審査または他の規制活動を阻害し続ける場合、FDAまたは他の規制機関が私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、新冠肺炎の流行に対応するため、米国食品薬品監督管理局は2020年3月10日、外国製造施設の大部分の検査と国内製造施設の製品検査を2020年4月に延期する意向を発表した。FDAは2020年3月18日，国内製造施設の通常監督検査を一時的に延期し，臨床試験の指導を行う予定であると発表した。FDAは2020年7月10日、“重要な任務”とされる現場検査の再起動目標の実現に努めていると発表した。2021年5月，食品医薬品局は2020年8月に初めて発表された指導意見を更新し，新冠肺炎流行中にどのように検査を行う予定であるかを明らかにした, 計画を含めてどのような検査を確定するか
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“重要な任務だ”さらに、FDAは、2021年4月14日に、ある薬物製造施設および臨床研究場所の自発的な遠隔インタラクション評価を行う計画を記述した指導文書を発表した。ガイドラインによると，FDAは対面検査が優先されず，キータスクとされている場合や，直接検査が旅行制限を受けている場合であるが，FDAが遠隔評価が適切であると判断した場合には，このような遠隔インタラクション評価を要求する予定である.FDAは、このリスクに基づく評価システムを使用して、特定の地理的地域内で発生する可能性のある規制活動種別を決定し、重要な任務検査からすべての規制活動を回復することを意図している。その後，米国食品薬品監督管理局は進行中の新冠肺炎の大流行に対応するために検査活動を調整した。FDAは2021年12月29日、その従業員および規制された会社の安全を確保するために、その検査活動を一時的に変更した。FDAは2022年2月2日、全製品分野の国内監督検査を2022年2月7日に再開すると発表した。FDAは2022年7月、遠隔規制評価に関する政策について概説した指導文書草案を発表した。FDAがいつ新冠肺炎のせいで検査の一時停止または回復を決定するかどうかを予測することはできない。新冠肺炎疫病に対して、アメリカ以外の規制機関は類似した制限或いは他の政策措置をとる可能性がある。FDAと他の衛生機関の政策と指導が著者らの臨床試験地点を含む当施設のいかなる検査にどのように影響するかはまだ不明である。
もし私たちが確かに承認された場合、規制機関は私たちの任意の候補製品の適応が私たちが要求しているものよりも少ないか限られているかもしれない(最も商業的な見通しのある適応を承認できないことを含む)、高価な発売後の臨床研究の表現によって承認されるかもしれない、またはそのラベルが候補製品の商業化に成功するために必要または必要なラベル宣言を含まないことを承認する可能性がある。さらに、FDA、EMAおよび他の規制機関の臨床研究要求およびこれらの規制機関が候補製品の安全性と有効性を決定するための基準は、潜在的製品のタイプ、複雑性、新規性および予想用途および市場に基づいて決定される。新しい候補製品、例えば我々の新型T細胞候補製品および次世代CAR T計画の場合、規制承認プロセスは、他のより有名または広く研究された候補医薬品または他の製品よりも複雑になる可能性があるため、コストが高く、時間がかかる。EMAとFDAはノワールのKymriahのような既存の自己CAR T療法を承認した®ギレドのイエスカタと®多分、このような規制機関が私たちの治療法を承認する必要があるかもしれないということを見せてくれないかもしれない。私たちは現在私たちの候補製品に対して多くの臨床試験を行っている。もし私たちの1つまたは複数の臨床試験において不良安全性問題、臨床保留または他の不良発見が出現した場合、このような事件は私たちの他の同じ或いは関連する候補製品の臨床試験に不利な影響を与える可能性がある。さらに、我々の候補製品は、臨床研究において不良である可能性があり、または既存の自己CAR T療法のような以前に承認された製品と区別される有害事象に関連する可能性がある。例えば、同種候補製品は、自己製品が経験したことのない有害事象をもたらす可能性がある。候補製品がFDAおよび同様の外国規制機関の承認を得ることに成功したとしても、どの承認も、特定の年齢層の使用制限、警告、予防措置または禁忌症に関連する重大な制限を含むことができ、または重い承認後の研究またはリスク管理要件の影響を受ける可能性がある。私たちが1つ以上の司法管轄区域で私たちの候補製品のうちの1つに対する規制承認を得ることができない場合、または任意の承認に重大な制限が含まれている場合、私たちは製品を開発し続けたり、候補製品に起因することができる収入を生成するのに十分な資金を得ることができないかもしれない。さらに、現在または将来の候補製品に対する私たちの任意の規制承認は、一旦取得されると、対応する規制機関が1つの地域または国/地域で撤回される可能性がある。
私たちのT細胞免疫療法候補製品と私たちの次世代CAR T計画は新しい治療方法を代表しており、これらの方法はより厳格な監督審査、臨床開発の遅延、あるいは私たちは監督許可、製品候補の商業化或いは支払人カバーを実現できない可能性がある。
我々の将来の成功はT細胞免疫療法と我々の次世代CAR T計画の成功開発，特に我々の開発製品候補に依存する。これらのプロジェクト、特にドナーからの同種T細胞候補製品のパイプラインは、癌や他の疾患を治療するための免疫療法の新しい方法を表しているので、私たちの候補製品の開発と商業化は、私たちを多くの課題に直面させている
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私たちのT細胞免疫治療候補製品に関連する製造プロセスが十分な満足できる製品供給を生成することを決定することはできず、これらの製品は安定、安全、純粋かつ有効であり、または私たちのパートナーの歴史上生産されたT細胞に匹敵することができ、拡張可能または利益になる。
さらに、実際または知覚される安全性の問題は、新しい治療方法または新しい治療方法を採用することを含み、被験者の臨床研究への参加意欲に悪影響を及ぼす可能性があり、または、私たちの候補製品が関連する規制機関の承認を得た場合、医師が新しい治療機序を購読する可能性がある場合、または患者が規制部門がこのメカニズムを承認したにもかかわらず、新しい治療を受けることに同意する可能性がある。FDAまたは他の適用可能な規制機関は、我々の製品のメリットまたはリスクを伝達するために、特定の上場後研究または他の情報を要求することができる。新しいデータは規制承認の前または後の任意の時間に私たちの候補製品の新しいリスクを明らかにするかもしれない。
医師、病院と第三者支払人が新製品、技術と治療実践を使用する速度はよく遅い。これらの製品、技術と治療実践は追加の前期コストと訓練を必要とするからである。医師はこのような新しい療法に関する研修を受けたくない可能性があり，複雑すぎて適切な訓練なしには採用できない，あるいは費用対効果に適合していないと考え，施行しないことを選択する可能性がある。これらや他の要因から，病院や支払者はこのような新しい療法の利点を決定する可能性があり，そのコストを超えないか，あるいはそれを超えない可能性がある。
臨床前研究或いは早期臨床研究の結果は必ずしも未来の結果を予測できるとは限らない。我々の既存の臨床研究候補製品、及び著者らが臨床研究に入った任意の他の候補製品は、今後の臨床研究において有利な結果が得られない可能性があり、監督部門の承認を得られない可能性がある。
臨床前研究と早期臨床研究の成功は今後の臨床研究が十分なデータを産生して研究薬物の有効性と安全性を証明することを確保しない。同様に，製薬やバイオテクノロジー業界のいくつかの会社は，我々よりも多くの資源や経験を持つ会社を含め，臨床研究においても大きな挫折を経験しており，早期の臨床前研究や臨床研究でも有望な結果が見られている。我々の候補製品は早期の臨床前研究或いは臨床研究で結果を報告したが、多種の要素により、同一候補製品の異なる臨床試験間の安全性と有効性結果に大きな差がある可能性があり、私たちが行う可能性のある臨床研究或いは行っている臨床研究が十分な有効性と安全性を証明するかどうかは不明であり、それによって監督管理機関がMarket TABCEL、ATA 188、私たちの次世代CAR T計画によって生成された任意の候補製品或いは任意の特定の司法管轄区の任意の他の候補製品を承認する。
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TAABCELは主にMSKの研究者が後援した研究性新薬(INDS)申請下の単中心研究で評価を行い，われわれの拡大した参入計画で評価を行い，今後の臨床研究で使用可能なものとは異なる反応基準と終点を用いた。私たちが行った後期研究では、このような発見は再現できないかもしれない。例えば，我々が現在EBV+PTLDで行っている対立遺伝子研究は，ゼロ仮説として20%のOORを排除するためのものである。このことは，研究終了時に少なくとも1剤のTabcel治療を受けた患者において，OORの95%信頼区間下限が20%を超えていれば，PTLD治療の主な終点に達することが期待できることを意味している。たとえば，対立遺伝子キューに33名の患者が登録されていると仮定すると，観察されたOORは約37%以上でそのキューの主要終点を満たすことが期待できる.また、著者らが改訂した対立遺伝子研究方案は中期分析と最終研究分析を含む。規制当局との議論によれば、例えば、必要な患者のサブセットの一時的なデータに基づいてマーケティング申請を提出するか、または最終データに基づいてマーケティング申請を提出することができる。我々は以前FDAからフィードバックを受けており，対立遺伝子研究の中期解析はBLAの承認を支持するには不十分である可能性が考えられた。仮データに基づくマーケティング申請は必要なORRに影響を与え，承認の適応に影響を与える可能性があり，満たさなければならない上場後の要求につながる可能性もある。ヨーロッパでは，Tabcelが“特殊な場合”にEBV+PTLD患者の治療への承認を求めている, これは、ECが“許可後も全面的なデータを得ることができない”場合に、マーケティングライセンスを付与する経路である。欧州委員会が“特別事態”のマーケティング許可を承認した場合、私たちまたは私たちのビジネスパートナーPierre Fabreは、TabCELのメリットを確認し続けるために、継続的な上場後義務を負うだろう。
TAABCELの規制承認については，独立した放射線科医および/または腫瘍専門家を用いて反応を評価する予定であり，これらの評価は研究者が報告した評価とは関連しない可能性がある。そのほか、TABCELの第二段階の臨床研究は1組の異なるタイプのEBV駆動悪性腫瘍患者、HCT後のEBV+PTLDとSOT後のEBV+PTLDを含む。これらの2期研究は単一疾患状態におけるTAABCELの治療効果を評価するために設計されたものではなく，今後承認が求められる可能性がある。
また，最終的な研究結果は中期研究結果と一致しない可能性がある。展望性設計研究からの治療効果データは遡及性サブグループ分析からのデータと明らかに異なる可能性がある。さらに、同種候補製品の臨床研究から得られた臨床データは、自己候補製品と比較して同じまたはそれ以上の結果を生成しない可能性がある。もし後期臨床研究に有利な結果が生じなければ、私たちがどの候補製品のために規制承認を得る能力も不利な影響を受ける可能性がある。私たちが規制承認申請が私たちの候補製品を市場に出すのに十分なデータがあると思っても、FDAや他の規制機関は同意しない可能性があり、追加の臨床研究を要求するかもしれません。
私たちまたは私たちのパートナーは、監督機関と共有されている臨床研究の一時的な“トップライン”および予備データが、より多くの患者データの取得に伴って変化する可能性があり、監査および検証手続きによって制限される可能性があり、最終データに大きな変化をもたらす可能性がある。
私たちまたは私たちのパートナーは、臨床研究からの一時的な“トップライン”または予備データを時々発表したり、監督当局と共有したりするかもしれない。すでに完成した臨床研究の中期データはこのようなリスクに直面し、即ち患者登録の継続と更に多くの患者データの獲得に伴い、1つ或いは複数の臨床結果は実質的な変化が発生する可能性がある。予備データまたは“トップライン”データは依然として監査とチェック手続きを受けなければならず、これは最終データが以前に発表された予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データを得る前に、中期と予備データを慎重に見なければならない。初期または中期データと最終データとの間の不利な差は、適用データの影響を受ける任意の候補製品に対する監督管理部門の承認に影響を与え、その将来性に重大な損害を与える可能性がある。
臨床薬物開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定である。
臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。臨床研究過程では、いつでも失敗する可能性がある。臨床前と臨床研究で進展が得られたにもかかわらず、臨床研究後期段階の候補製品は必要な安全性と有効性特徴を示すことができないかもしれない。
進行中や将来の臨床研究に遅延が生じる可能性があり，臨床研究が時間どおりに開始されるかどうか，被験者を募集するかどうか，再設計や予定通りに完成する必要があるかどうかは分からない。FDAや同様の外国の規制機関が将来的に私たちの候補製品の臨床研究を中断しないことは保証されない。臨床研究は、例えば、様々な原因で遅延、一時停止または早期終了する可能性がある
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患者の入選は臨床研究時間の重要な要素であり、それは多くの要素の影響を受けている
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例えば、2018年の間、私たちはTab-celの対立遺伝子研究のためにより多くの臨床サイトを活性化し、その間にヒト白血球抗原の被覆率を増加させた。したがって，われわれが検討した入学者数は2018年初めに制限され，臨床地点やヒト白血球抗原カバー範囲の増加に伴い，入学者数は1年間増加した。しかし、2019年5月、我々はEBV+PTLD患者に対するTAABCELの第三段階研究の登録進展が予想より遅いことを発表した。われわれの多くの候補製品はまれな疾患を治療するために設計されているため，特定の疾患に対する潜在的な患者池は小さい。FDAまたは他の規制機関の要求に基づいて、これらの研究に参加するのに十分な数の合格参加者を見つけることができない場合、TABCEL、ATA 188、または任意の他の候補製品の臨床研究を開始または継続することができない可能性がある。持続的な新冠肺炎大流行の絶えず変化の影響により、著者らはある臨床試験(著者らのTabcel第三段階臨床試験を含む)の臨床試験サイトの起動と患者募集においていくつかの一時的な遅延に遭遇し、もし新冠肺炎の大流行が持続し、そして長い時間持続すれば、著者らは臨床開発スケジュールの重大な中断を経験する可能性がある。私たちの臨床研究で十分な数の患者を募集することができても、登録速度が予想より遅くなれば、候補製品の開発コストが増加する可能性があり、私たちの研究は完成を遅らせるかもしれないし、私たちの研究は高すぎて完成できないかもしれない。
著者らはCRO、他のサプライヤーと臨床研究サイトに依存して、著者らの臨床研究が正確かつ適時に行われることを確保し、著者らは彼らが約束した活動に対して合意があるが、私たちは彼らの実際の表現に対する影響は限られている。さらに、これらの第三者は、他のエンティティと関係がある可能性もあり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性がある。CRO依存はリスクをもたらし，我々自身が臨床研究を行えば，CROによる臨床サイト起動と監視，CROが財務資源を維持して我々の合意下の義務を履行できないこと，CROが制御できない要因によりこれらの合意に違反する可能性，これらの合意下の義務を正確に履行できなかったこと，CROがそれ自身の業務優先事項に基づいて合意を終了または更新しなかった可能性を含むこれらのリスクの影響を受けない。これらの第三者の研究開発活動への依存は、これらの活動に対する私たちの統制を減少させるだろうが、私たちの規制責任は免除されないだろう。例えば、私たちのすべての臨床試験が全体調査計画、試験の研究案、統計分析計画、および他の研究特定文書(例えば、監視および盲法計画)に従って行われることを確実にする責任を引き続き担当します。また、FDAは、一般に良好な臨床実践(GCP)と呼ばれる基準、国際人用医薬品技術要求調整理事会(ICH)のガイドライン、ならびにインフォームドコンセント過程、安全報告要件、データ収集ガイドライン、およびその他の進行を遵守することを要求している, データおよび報告の結果が信頼性かつ正確であることを保証し、試験参加者の権利、完全性、および機密性を保護するために、臨床試験の結果を記録し、報告する。EMAはまた私たちに似たような基準を遵守することを要求する。規制機関は，試験スポンサー，主要調査者，試験地点を定期的に検査することでこれらのGCP要求を実行する。もし私たちまたは私たちの任意のCROが適用されたGCP要件を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられるかもしれません。FDA、EMAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの上場申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。特定の規制機関が検査を行った後、この規制機関は、私たちの任意の臨床試験がGCPおよび他の適用法規に適合しているかどうかを確認することを保証することはできません。また，われわれの臨床試験では，適用された現行良好生産規範(CGMP)と現行良好組織規範(CGTP)法規に基づいて生産された製品を用いなければならない。もし私たちがこれらの規定を守らなければ、私たちは新しい臨床試験を行う必要があるかもしれません。これは上場承認過程を延期します。いくつかの行われている臨床試験を一定の時間範囲で登録し、政府が援助したデータベースClinicalTrials.gov上でいくつかの完了した臨床試験の結果を公表することも要求されている。そうしないと罰金、否定的な宣伝、そして民事と刑事制裁につながるかもしれない。
もし私たちの候補製品に対して任意の臨床研究を行い、完成または終了する時に遅延または品質の問題に遭遇した場合、その候補製品の承認と商業見通しは損なわれ、候補製品から製品収入を得る能力は延期されるだろう。そのほか、臨床研究を完成するいかなる遅延も著者らのコストを増加し、著者らの候補製品の開発と審査過程を緩和し、そして著者らの創立能力を脅かす。どんな遅延でも
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私たちの製品に対する臨床研究を完成する時、候補製品はまた商業専門期間を短縮する可能性があります。さらに、臨床研究の開始や完成を遅延させる可能性のある多くの要素は、最終的に私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。
我々の候補製品、それらを伝達するための方法、またはその用量レベルは、不良副作用または他の特性をもたらす可能性があり、これらの特性は、その規制承認を延期または阻止し、承認ラベルの商業イメージを制限するか、または任意の規制承認後に重大な負の結果をもたらす可能性がある。
私たちの候補製品、その投与方法、または用量レベルによる副作用は、私たちまたは規制機関の臨床研究の中断、延期、または一時停止を招く可能性があり、より厳しいラベルをもたらすか、またはFDAまたは他の同様の外国規制機関の規制承認を延期または拒否する可能性がある。私たちまたは私たちのパートナーが臨床研究で遭遇する可能性のある安全または毒性の問題のため、私たちまたは私たちのパートナーはマーケティングの任意の候補製品の承認を得ることができない可能性があり、これは私たちが製品や特許使用料収入を生成したり、利益を達成することを阻止するかもしれない。我々の研究結果は，受け入れられない重症度や副作用発生率，あるいはリスクが候補製品のメリットを超えている可能性がある。この場合、私たちの研究は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応の候補製品の開発を停止または拒否するように命令することができる。薬物に関連する副作用は、患者の募集に影響を与える可能性があり、または対象が研究を完了する能力、または潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性がある。
また、もし私たちの候補製品が監督部門の許可を得て、私たちまたは他の人が後にその製品が不良副作用をもたらしていることを発見したら、多くの潜在的な負の結果を招く可能性があります
これらの事件のいずれも、私たちの候補製品の使用を減少させるか、または他の方法でその商業成功を制限し、影響を受けた候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止または維持する可能性がある(適用される規制機関の承認が得られれば)。
私たちの候補製品の市場機会は、以前の治療に適合していないか、または通過できなかった患者に限定される可能性があり、小さい可能性がある。
FDAは通常新たな癌療法のみを承認し，最初は再発や難治性転移疾患の患者にのみ適用される。このような状況下でTabCELとわれわれの他の腫瘍学候補製品の初歩的な承認を求めることを希望する。その後，十分有益であることが証明された製品(あれば)については，早期の治療経路の承認を求める可能性があり，第一線の治療となる可能性があるが，候補製品が承認されても早期の治療経路のために承認される保証はなく，いずれかの承認を得る前に追加的な臨床試験を行わなければならない。
私たちの目標疾患を患っている人の数の予測と、二線またはこれからの第一線の治療を受けることができるこれらの疾患患者のサブセット、および私たちの候補製品治療から利益を得る可能性がある人は、私たちの現在の信念と推定に基づいている。これらの推定は各種の出所から来て、科学文献、診療所調査、患者基金会或いは著者ら自身の市場研究を含み、もし新冠肺炎の大流行と関連する対応措置が著者らが移植センター内の肝心な利害関係者と対面交流する能力に影響する場合を含む不正確であることが証明される可能性がある。そのほか、新しい研究、製品承認或いは市場研究はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変える可能性があり、患者数は予想より低いかもしれない。さらに私たちの潜在的にアドレス指定可能な患者集団は
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候補製品は制限されるかもしれないし、私たちの候補製品と一緒に処理できないかもしれない。例えば、私たちの主要な候補製品TAABCELは、最初に侵襲性EBV+PTLDを有し、リツキシマブまたはリツキシマブプラス化学療法を通過できなかった患者集団を対象としていることが望ましい。私たちのビジネスパートナーは私たちの候補製品の市場機会を違う推定をするかもしれない。新冠肺炎の大流行開始時には，最初に幹細胞と実体臓器移植数の一時的な鈍化が観察された。これらの減少は一時的であるが，この数が減少するとPTLD発生率が低下し，タバコ需要が減少する可能性がある。私たちの候補製品がかなりの市場シェアを獲得しても、潜在的なターゲット層が少ないため、規制部門のより多くの適応の承認を得なければ、私たちは決して利益を達成しないかもしれない。
私たちは私たちの候補製品の孤立した薬物独占経営権を獲得したり維持できないかもしれない。
米国、EU、イギリス(イギリス)を含むいくつかの管轄区域の規制機関は、比較的少ない患者集団の薬物を孤児薬に指定する可能性がある。孤児医薬品法によれば、1つの製品がまれな疾患または疾患を治療するための薬剤である場合、FDAはそれを孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患は、通常、年間20万人未満の患者数として定義されている。FDAおよびEMAは、HCTまたはSOTの後にEBV+PTLDのための孤児の称号を与えている。
一般に、孤児薬物名を有する製品が、その後、そのような名称を有する適応の最初の規制承認を得た場合、製品は、一定期間内に市場排他期間を得る権利があり、これは、EMAまたはFDAがこの期間内に同じ生物の同じ適応を承認する別のマーケティング申請を阻止するであろう。適用期間は米国では7年，ヨーロッパでは10年である。薬物が孤児薬物指定の基準に適合しなくなった場合、またはその薬剤の利益が十分に高く、市場排他性を得る理由がなくなった場合、ヨーロッパの排他的期間は6年に短縮されることができる。FDAまたはEMAが、指定された要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者が稀な疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の薬剤を保証できない場合、孤児薬の排他性を失う可能性がある。米国では、FDAは、孤児薬物に対して排他的な製品に対する臨床的優位性を示すなど、持続的な孤児薬物独占期によって阻害された上場申請を限られた状況で承認することができ、またはFDAが孤児薬物排他性保有者がそれが指定された生物製品の疾患または状態を有する患者の需要を満たすために十分な数の孤児薬物の供給を確保できることを証明していないことを証明することができる。したがって、私たちの候補製品が孤児の独占特許を取得しても、FDAは、同じ適応または疾患の治療に使用するために、異なる有効成分を有する他の医薬または生物学的製品を承認することができるかもしれない。しかも、もし私たちが十分な製品供給を生産できなければ、FDAは孤児の排他性を放棄することができる。
また，国会は最近の11に対応するためにFDCAの孤児薬物条項の更新を検討しているこれは…。巡回判決。孤児薬物条項のいかなる変化も私たちが孤児薬物の独占経営権を獲得する機会或いは成功の可能性を変える可能性があり、そして私たちの業務、財務状況、運営業績、キャッシュフローと将来性に重大な不利な影響を与える可能性がある。
私たちが製品の孤児薬物排他性を獲得しても、この排他性は、異なる薬物が同じ条件のために承認される可能性があるので、その製品を競争から維持または効果的に保護することができない可能性がある。孤児薬物が承認された後であっても、FDAが、より安全で、より有効であることが証明され、または患者の看護に大きな貢献をしていることが証明されたので、後の薬物が臨床的に優れていると結論した場合、FDAはその後、同じ疾患のための新薬を承認することができる。
FDAのBTDとEMAのPrime指定は、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことがなく、我々の候補製品が上場承認される可能性も増加しない可能性がある。
著者らはすでにアメリカとEUでそれぞれTABCELのBTDとPrime称号を獲得し、リツキシマブを通過できなかったEBV+PTLD患者の治療に使用したが、これらの称号はもっと速い開発或いは監督審査をもたらすことができず、著者らの成功の可能性も増加しないかもしれない。画期的な治療法は、1つまたは複数の他の薬剤または生物学的製品と単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤または生物学的製品と組み合わせて重篤または生命に危険な疾患または状態を治療することを目的とした医薬または生物学的製剤として定義され、予備的な臨床的証拠は、1つまたは複数の臨床的に重要な終点において、例えば臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の治療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示す。画期的な治療法に指定された候補製品に対して、FDAと研究スポンサーとの間の相互作用とコミュニケーションは、臨床開発の最も有効な方法を決定するのを助けることができ、同時に無効な制御方案中の患者数を最小限に下げることができる。FDAによって画期的な治療法に指定されている生物製品も，優先審査のような他の迅速審査計画を受ける資格がある可能性がある。我々のBTDによれば、米国におけるEBV+PTLDタグ提出BLAにスクロール提出戦略をとる可能性があります。スクロール審査プロセスは、FDAとの継続的なコミュニケーションおよびフィードバックの機会を提供する可能性がありますが、より速い上場承認時間をもたらすことはないかもしれませんし、承認にはつながりません。FDAは私たちに問題と問題を提起するかもしれません。これらの問題は私たちのBLAの提出の開始と完成を延期し、完全なBLAを受け入れて記録するかもしれません, 法案の承認もあります私たちはFDAの質問に満足またはタイムリーな応答を提供できないかもしれないし、必要なデータを収集して、計画的に私たちのBLA提出を準備することができないかもしれない。もし私たちがすべての問題や懸念を解決できなければ
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BLAの準備に必要なデータをタイムリーに得ることができなければ，我々のBLAをタイムリーに起動して完了させ，最終的にFDAの承認を得ることができない可能性がある.また，スクロール審査中に我々のBLAを提出しても，FDAは提出が完了すると考えられるまでスクロール審査中に我々のBLAの内容の一部を審査しないことを決定する可能性がある.
PRIME指定は、満足されていない医療ニーズを有する患者を治療するために、EMAの開発と見直しを支援する新しい療法を加速する。この指定と加速評価に関する機会にもかかわらず，環境評価局はMAA審査を行うのに余分な時間を要することを決定し，MAAを標準審査スケジュールに変換することができる。
画期的な治療法への指定はFDAが適宜決定し，Primeを用いてEMAが適宜決定する。候補製品のBTDまたはPrime称号を受信することは、非迅速FDAまたはEMA審査手順に従って承認を考慮する薬剤と比較して、より速い開発プロセス、審査または承認をもたらすことができず、FDAまたはEMAの最終承認を保証することもできないかもしれない。さらに、FDAまたはEMAは、その後、製品がもはや資格条件に適合しないことをそれぞれ決定し、BTDまたはPrime称号を撤回するか、またはFDAまたはEMAがそれぞれ審査または承認される期間を短縮しないことを決定することができる。例えば、2022年6月、FDAは、指定された要求に適合しなくなった製品のBTDをキャンセルする際のFDAの考慮要因について概説するガイドライン草案を発表した。
FDAの高速チャネル指定は、他の現在または将来の候補製品を付与しても、より速い開発や規制審査、許可プロセスを招くことなく、私たちの候補製品がマーケティング許可を得る可能性を増加させることはない。
私たちは私たちの未来の1つ以上の候補製品のための迅速なチャネル認証を求めるかもしれない。2021年12月、ATA 188は、PPMSおよびSPMS患者を治療する迅速チャネル指定を取得した。1つの医薬または生物学的製品が、深刻なまたは生命に危険な疾患または状態を治療することが意図されており、そのような疾患または状態を解決するための満たされていない医療需要の可能性を示す場合、薬物スポンサーは、特定の適応のためのFDA迅速チャネル指定を申請することができる。私たちは私たちの候補製品のための高速チャネル指定を求めるかもしれませんが、FDAがこの指定を私たちが提案した任意の候補製品に与える保証はありません。FDAが提供するポリシーやプログラムによると、Fast Track開発製品のスポンサーが提出したマーケティング申請には資格優先審査が可能であるが、Fast Trackの指定はFDAのどのような資格または最終的なマーケティング許可も保証していない。FDAは広範な裁量権を持ち，高速チャネル認証を付与するかどうかを持っているため，特定の候補製品がこのような認証を受ける資格があると考えても，FDAが付与を決定する保証はない。Fast Track認証を確実に取得しても，従来のFDAプログラムや経路と比較して，より速い開発過程，審査や許可を経験することはなく，Fast Track認証を得ることは最終的にFDA許可を得ることは保証されない可能性がある。また，FDAがわれわれの臨床開発計画のデータがいつでもこの指定を支持しなくなったと考えると，Fast Trackの指定を撤回する可能性がある。
国際司法管轄区域の規制承認を得られなければ、私たちの候補製品は海外で販売できないだろう。
米国の法規を除いて、EU、イギリス、多くのアジア諸国、および他の司法管轄区域で私たちの製品をマーケティングして販売するためには、私たちまたは私たちの現在または未来の商業化パートナーは単独の規制承認を得なければならず、臨床と製造の観点から多くの異なる規制要求を遵守しなければならない。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の規制承認プロセスには、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれており、追加のリスクも含まれている可能性がある。ある国で受け入れられた臨床研究は他の国の規制機関に受け入れられないかもしれない。また、米国以外の多くの国は、製品がその国での販売を許可される前に、精算承認を受けなければならないことを要求している。特定の国/地域で販売が許可された候補製品は、その国/地域で精算承認を受けない可能性がある。私たちはもしあれば、アメリカ以外の規制機関や支払人当局の承認をタイムリーに得ることができないかもしれない。監督機関または支払人の承認は、他の国または司法管轄区域の任意の他の規制機関または支払人当局の承認を確保しない。私たちは規制承認を申請できないかもしれないし、どの市場でも私たちの製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれない。米国、EU、イギリス、アジア、または他の地域の規制機関または支払人当局による私たちの任意の候補製品の承認を得ることができなければ、その候補製品のビジネス見通しは著しく低下する可能性がある。
私たちの製品候補が規制部門の承認を得ても、彼らは将来の発展と規制面の困難に直面する可能性がある。
私たちまたは私たちのパートナーが候補製品の監督管理許可を得たとしても、それはFDAと同様の外国規制機関の持続的な要求を受け、これらの規制機関は安全と他の上場後の情報の製造、品質管理、さらなる開発、ラベル、包装、貯蔵、流通、不良事件報告、安全監視、輸出入、広告、販売促進、記録保存と報告を管理する。これらの要求には安全とその他の提出が含まれている
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上場後の情報と報告、登録、及び著者らと/或いは著者らのCMOとCROは著者らが行った任意の承認後の臨床研究の持続的なコンプライアンスである。それらはまた、FDAまたは同様の外国規制機関によって課せられた任意の承認後に承認条件として要求または承諾されたか、または適用される場合、任意のリスク評価または緩和戦略(REMS)を含む。どの製品の安全状況も承認された後、FDAや同様の外国規制機関の密接な監視を受け続ける。FDAまたは同様の外国規制機関が、我々の任意の候補製品が承認された後に新しいセキュリティ情報を認識した場合、彼らは、ラベルの変更またはリスク評価および緩和策の確立、製品の指示用途またはマーケティングに重大な制限を加えるか、または可能性の高い承認後の研究または発売後の監督に持続的な要求を加えることができるかもしれない。
そのほか、薬品メーカー及びその施設はFDAとその他の監督機関の初歩と持続的な審査と定期検査を受けて、現在の良好な生産規範(CGMP)、現在の良好な臨床規範(GCP)、現在の良好な組織規範(CGTP)とその他の法規に符合することを確保しなければならない。もし私たちまたは監督管理機関が、ある製品に以前に未知の問題、例えば意外な深刻性や頻度の不良事件、またはその製品の製造施設に問題があることを発見した場合、監督管理機関は、製品のリコールを要求するか、市場から製品を撤回するか、または生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加える可能性がある。もし私たち、私たちの候補製品、あるいは私たちの候補製品の製造施設が適用される規制要求を守らなければ、規制機関はできます
上述した任意の事件や処罰の発生は、負の宣伝または製品の商業化に成功する能力を生み出したり、抑制したりする可能性もある。
米国で承認された候補製品の広告および普及は、FDA、司法省(DoJ)、衛生·公衆サービス部(HHS)監察長室、州総検事長、米国議会議員、公衆の厳しい審査を受ける。さらに、米国国外で承認された候補製品の広告および普及は、比較可能な外国の実体および利害関係者の厳しい審査を受ける。例えば、ある会社はその薬品の“ラベル外”用途を普及させないかもしれない。ラベル外使用とは、米国FDAによって承認されたラベルに記載されていない製品の適応に製品を使用するか、または他の管轄地域で適用規制機関の承認とは異なる使用を意味する。一方，医師は非ラベル用途のための製品を開発する可能性がある。FDAおよび他の規制機関は、医師が独立した医療判断において行う薬物治療選択を規範化していないが、彼らは、マーケティング許可が発行されていない製品のラベル外用途に関連する会社またはその販売者からの販売促進情報を制限している。しかしながら、会社は、FDAによって承認された製品ラベルと一致する真で誤解されない情報を共有するかもしれない。FDAまたは同様の外国機関の実行書、調査および調査、ならびに民事および刑事制裁を受けるための、許可されていないまたはラベル外での私たちの製品の宣伝のための実際または宣伝されていると言われている違反を含む。ラベルや宣伝要求を守らないと実際または言われている行為は、罰金、警告状、医療従事者への強制的な訂正情報の提供、禁止または民事または刑事罰を招く可能性がある。
様々な政府機関と組織が発表した法規、ガイドライン、提案は私たちの候補製品の使用に影響を与える可能性があります。
われわれの治療の適応に対して代替療法を提唱する法規，アドバイスや他のガイドラインの変化は，われわれの製品の使用を減少させる可能性がある。例えば、国家総合癌ネットワークガイドラインの規定によると、EBV特異的T細胞を用いた治療は、持続性または進行性EBV+PTLDの推奨治療法と考えられているが、政府機関、専門協会、実践管理団体、個人健康/科学財団および
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他の組織は、私たちの候補製品を開発する能力を低下させたり、適用された規制機関の承認を得ると、私たちの製品の使用を減少させる可能性があります。
私たちは新しい潜在的な候補製品を識別、取得、開発、または商業化することに成功できないかもしれない。
私たちの業務戦略の一部は新しい候補製品を識別して検証することで、私たちの候補製品ルートを拡大することで、私たちは自分で開発、許可したり、他の方法でこれらの候補製品を獲得することができます。また、既存の候補製品が規制部門の承認を得ていない場合や商業化に成功していない場合、私たちの業務の成功は、内部開発、許可、または他の買収を通じて私たちの製品ラインを拡大する能力にかかっています。私たちは関連した候補製品を決定できないかもしれない。もし私たちがこのような候補製品を決定したら、私たちはそれから許可を得たり、それらを取得したいいかなる第三者とも受け入れ可能な条項を達成できないかもしれない。私たちが確定、取得、許可、または開発した任意の候補製品は、その目標疾患に対して安全でないか、または有効ではないかもしれないし、適時にマーケティング許可を得ることができない可能性もあり、甚だしきに至っては全くできないかもしれない。
製造業に関するリスク
私たちは大量の製造リスクに直面しています。どのリスクも私たちのコストを大幅に増加させ、候補製品の供給を制限する可能性があります。
既存の候補製品の許可を得るとともに，パートナーから製造プロセス技術を取得し，場合によってはプロセス中間体や臨床材料の在庫を取得した。製造プロセス、分析方法、テスト、および関連技術を我々のパートナーから我々のCMOに移行することは複雑であり、審査および統合が時間の経過とともに変化する可能性のある記録および記録の有無に関するプロセスである。さらに、生産を異なる施設に移転するためには、特定の施設の具体的な要件を満たすために、新しいプロセスまたは異なるプロセスを利用する必要がある場合がある。すべての段階は遡及されて適切な規制に適合しているかどうかを同時に確認する。したがって，我々のパートナーがすべての関連技術を十分に譲渡していない，あるいはこれまでの実行が適用されなかったリスクがある.
また、私たちは重大な開発と拡大を行い、これらの技術を移転し、各種の研究、臨床研究、商業投入のために私たちのすべての候補製品を生産する準備をする必要がある。もし私たちが第三者CMOネットワーク内で生産を移転することを選択した場合、新しいまたは“受信”施設で生産された製品が元のまたは“送信”施設で生産された製品に相当することを証明しなければならない。適用される規制機関ごとに類似した薬物製品が生産されていることを証明することはできず，候補製品の開発が遅れる可能性がある。
私たちのいくつかの候補製品の製造プロセスは最初に私たちのパートナーによって臨床目的で開発されました。我々は，先進的な臨床研究や商業化要求を支援するために，我々のパートナー開発の流れと我々開発の流れを発展させる予定である。私たちはまた、先進的な臨床研究と商業化要求を支援するために、Ataraから始まった技術を発展させるつもりだ。商業上実行可能な製造技術の開発は困難と不確定な任務であり、しかも高級臨床研究或いは商業化に必要なレベルへの拡張に関連するリスクはコスト超過、技術拡大の潜在問題、技術再現性、比較可能性問題、安定性、安全性、純度と効力問題、試薬或いは原材料の一致性と即時性を含む。私たちの候補製品の製造施設は持続的な新冠肺炎疫病、地震とその他の自然或いは人為災害、設備故障、労働力不足、電力故障と多くの他の要素の不利な影響を受ける可能性がある。そのほか、新冠肺炎疫病或いはその他の全世界圧力による原材料不足により、著者らの臨床前と臨床細胞療法の開発と製造に使用された原材料と消耗材の供給はすでに一時的な中断が続く可能性があり、その中には著者らの候補製品に使用されている出発材料を供給する白血球分離器集合、及び細胞療法製造専用の原材料と消耗材が含まれている。これらの原材料や他の必要な原材料をタイムリーに得ることができなければ、私たちの業務運営や製造能力は悪影響を受ける可能性があります。
細胞療法の製造過程は汚染、設備故障或いは設備の設置或いは操作が不適切、サプライヤー或いはオペレータのミスにより製品損失を招きやすい。我々の任意の候補製品に対して、正常な製造と流通プロセスとの微小な偏差があっても、生産良率の低下、肝心な製品の品質属性への影響、その他の供給中断を招く可能性がある。製品の欠陥も意外に起こる可能性がある。もし私たちの候補製品または私たちの候補製品を製造する製造施設で微生物、ウイルス、または他の汚染が発見されれば、これらの製造施設は汚染を調査して修復することができるように長い間閉鎖する必要があるかもしれない。我々の候補T細胞免疫治療製品は第三者ドナーの血液から収集した細胞から製造されているため，製造過程は第三者ドナー材料の有用性の影響を受けやすい。商業化可能な製品を開発する過程は、安全かつ有効であることが証明されていても、特に挑戦的である可能性がある。このような候補製品の製造は複雑なプロセスと関連がある。その中のいくつかの過程は専門的な設備と高い技術と訓練された人員を必要とする。これらの候補製品の製造過程はメンテナンスが必要なので、追加のリスクの影響を受けやすいでしょう
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全製造過程で無菌状態にある。ドナー材料であっても、製造中に使用される材料中のウイルスまたは他の病原体の汚染であっても、または微生物材料がそのプロセス中の任意の点に入ることは、汚染または使用できない製品をもたらす可能性がある。このタイプの汚染は製品製造の遅延を招く可能性があり、これは私たちの候補製品の開発遅延を招く可能性がある。このような汚染物質はまた副作用の危険を増加させる可能性がある。さらに、我々の同種異体製品は最終的に多くの単独の細胞中間体または細胞製品ロットから構成され、各ロットは異なるヒト白血球抗原特徴を有する。そのため、患者治療のための適切な細胞製品ロットの選択と分配は臨床操作、サプライチェーンと品質保証人員の間の密接な協調が必要である。
私たちの候補製品の製造運営に対する私たちまたはCMOの不利な発展に影響を与えるいかなることも、ロット故障、在庫不足、出荷遅延、製品の撤回またはリコール、あるいは私たちの薬品供給の他の中断を招く可能性があり、これは私たちの候補製品の開発を遅延させる可能性があります。私たちはまた、規格に適合しない薬品の供給によって他の費用と支出が発生し、コストの高い救済措置を取らなければならないかもしれないし、より高価な製造代替案を求めなければならないかもしれない。私たちの候補製品に対する需要を満たすことができないことは、私たちの名声を損なう可能性があり、医師、医療支払者、患者、あるいは私たちの製品開発努力を支持する医療コミュニティ(病院や外来診療所を含む)におけるわが製品の名声を損なう可能性があります。
私たちのCMO工場で生産された候補製品の遅延規制承認は、私たちの開発計画を延期し、収入を創出する能力を制限する可能性があります。
ARC内部の研究開発，プロセスと分析開発実験室およびコロラド州デンバー市の施設では現在，われわれの臨床前·中期/後期開発活動を支援している。臨床開発を支援する特定製品資格認証が完了しており，我々CMOの施設では商業生産資格認証活動を行っている。もし私たちのCMO工場の候補製造製品に対する適切な規制承認が延期されたら、私たちは十分な数の候補製品を生産できないかもしれません。これは私たちの開発活動と成長機会を制限します。
我々の施設およびCMOの施設は、“第三者への依存に関するリスク”に記載されているような製造リスクに加えて、cGMPおよびGTPに適合することを確実にするために、FDA、EMAまたは他の同様の規制機関の持続的な定期検査を受ける。私たちまたは私たちのパートナーがこれらの法規または他の法規要件を遵守し、記録することができない場合、臨床または将来の商業用途のための製品供給に重大な遅延をもたらす可能性があり、臨床研究の終了または棚上げを招く可能性があり、または候補製品の商業マーケティング申請の提出または承認を遅延または阻止する可能性がある。私たちはまた次のような点で問題に直面するかもしれない
適用される法規を遵守しないことは、罰金、禁止、民事処罰、私たちの1つ以上の臨床研究の一時停止または棚上げを要求すること、規制機関が私たちの候補製品の上場を承認できなかったこと、遅延、一時停止または承認の撤回、許可証の取り消し、候補製品の差し押さえまたはリコール、運営制限、刑事起訴を含む私たちに制裁を加える可能性があり、これらはすべて私たちの業務を損なう可能性がある。
先進的な製造技術やプロセス制御を開発することは高価で時間がかかり，我々や我々のCMOの施設を活用する必要がある。製造技術やプロセス制御を進められなかったことは私たちの候補製品の承認を遅らせる可能性があります。これ以上の投資がなければ、製造技術の進歩は私たちの候補製品を製造する施設や設備が不足したり時代遅れになったりする可能性がある。
私たちの製品グループの多くの候補製品は、適用される規制機関の承認を得たら、市場ニーズを満たすために大量の商業供給が必要になるかもしれない。これらの場合、私たちは最初の生産レベルでの生産過程の重要な要素を増加または“拡大”する必要があるかもしれない。もし私たちがそれができない場合、あるいは規模を拡大するコストが私たちにとって経済的に不可能である場合、あるいは第三者サプライヤーが見つからなければ、未来の需要を満たすのに十分な数の候補製品を生産できないかもしれない。
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もし私たちのCMOの1つ以上の施設が破損したり破壊されたり、あるいはこれらの施設の生産が他の理由で中断された場合、私たちの業務は負の影響を受けるだろう。
もし私たちのCMOの任意の製造施設または任意のそのような施設の設備が破損または破壊された場合、私たちはそのような製造能力を迅速または安価に交換できないか、または全く交換できない可能性がある。一時的または長期的な運営中断または施設またはその設備の損失がある場合、供給を維持するのに必要な時間内に生産を他方の第三者に移転することができない可能性がある。生産を他方に移すことができても、移転は高価で時間がかかる可能性があり、特に新工場は必要な規制要求を遵守する必要があるため、またはその工場で生産された任意の製品を販売する前に規制部門の承認が必要となる可能性がある。そのような事件は私たちの臨床研究を延期したり、私たちの商業製品の収入を減少させるかもしれない。
現在、私たちは私たちの財産損失に保険を提供し、業務中断と研究開発回復費用を支払います。しかし、私たちの保険カバー範囲は私たちを清算しないかもしれないし、私たちが受ける可能性のある費用や損失を清算するのに十分ではないかもしれない。もし私たちの現在の製造施設やプロセスに悲劇的な事件や故障が発生したら、私たちは候補製品に対する要求を満たすことができないかもしれません。
私たちの第三者への依存に関するリスク
臨床およびビジネススケジュールの維持は、製造を支援するために当社のエンドツーエンド·サプライチェーンネットワークに依存し、第三者サプライヤーやCMOの問題に遭遇した場合、候補製品の開発および/または商業化を延期する可能性があります。
私たちは私たちのCMOまたは私たちのパートナーに依存して私たちの候補製品を生産し、私たちの候補製品の製造またはテストに組み込まれたり使用された材料を取得します。私たちのCMOやパートナーは私たちの従業員ではなく、CMOやパートナーとの合意に基づいて私たちに提供された救済措置を除いて、私たちが行っている臨床、非臨床、および臨床前プロジェクトの供給を作るのに十分な時間と資源(経験豊富な従業員を含む)が投入されているかどうかを直接制御することはできない。我々の候補製品のCMOは，我々の規制届出に関する承認前検査を受ける準備が必要であり，このような検査で十分な支援を提供できるかどうかを確認することはできず，どのような検査に成功するかどうかも確認できない.
私たちの活動を支援するために、臨床および商業材料に対する予想される供給需要を満たすために、規制部門の承認とTAB-CEL、ATA 188、私たちの次世代CAR T計画によって生成された任意の候補製品または任意の他の候補製品の商業製造を通じて、これらの材料の製造をCMOに移す必要がある。どこで生産しても，キー原材料や試薬のサプライヤーと関係を発展させ，生産規模を拡大し，これらの施設で生産された材料が従来生産されていた材料と比較可能であることを証明する必要がある。移転製造プロセス、分析方法と専門技術は複雑であり、時間の経過とともに変化する可能性のある文書記録と無文書記録の審査と組み入れの過程に関する。
さらに、生産を異なる施設に移転するためには、特定の施設の具体的な要件を満たすために、新しいプロセスまたは異なるプロセスを利用する必要がある場合がある。いくつかの製造プロセスとプロセス改善の移転を支援するために、より多くの比較可能な作業を行う必要があると予想される。以前に生産された材料と我々または我々のCMOが生成した材料との比較性を証明するための研究(および関連評価)が完了するまで、すべての関連する技術的ノウハウおよびデータが製造プロセスに十分に組み込まれていることを決定することはできない。
もし私たちまたは私たちのCMOが比較可能な候補製品の移転と生産に成功できなければ、私たちの候補製品をさらに開発して製造する能力は否定的な影響を受けるかもしれない。
私たちはまだ私たちのいくつかの候補製品のために追加的なCMOを探して生産供給を続ける必要があるかもしれない。我々の製造プロセスの性質から，我々の候補T細胞免疫療法製品を生産するために必要な技能と能力を有するCMOおよびそのような製品を製造するための重要な中間体や試薬の数は限られている。もし私たちが現在使用しているCMOが大規模化生産できない場合、あるいは他の方面で何か問題があったら、私たちはまだ代替サプライヤーを確定していません。
私たちは私たちのCMOと製造ネットワークに依存して、私たちの潜在的な商業製品と候補製品を生産する。私たちの潜在的な商業製品と候補製品の供給はこれらの施設の絶え間ないかつ効率的な運行に依存しており、これらの施設は設備故障、労働力或いは原材料不足、公衆衛生流行病、自然災害、電力故障、ネットワーク攻撃、および多くの他の要素の悪影響を受ける可能性がある。もし私たちがどんな製造やサプライチェーンの困難に直面すれば、私たちは潜在的な商業製品と製品候補の需要を満たすことができないかもしれない。
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細胞療法の製造はFDAと世界各地の類似の監督管理機関によって複雑かつ厳格な監督管理を行い、必要な製造と監督管理の専門知識と施設を持つ代替第三者サプライヤーが存在するにもかかわらず、代替サプライヤーを手配し、製造手順と分析方法をこれらの代替サプライヤーに移し、これらの新しいサプライヤーが生産した材料が比較可能性が高い可能性があることを証明し、大量の時間を必要とする。候補製品や中間体の新しい製造業者は、適用される規制要件に適合するように要求されるだろう。これらの製造業者は、コストや十分な数で私たちの候補製品を製造できないかもしれないし、私たちの候補製品の開発や商業的に成功した製品をタイムリーに完成させることができないかもしれません。もし私たちが代替の第三者製造源を手配できない場合、あるいは商業的に合理的な条項や適時にそうすることができなければ、私たちは候補製品の開発を完成させたり、マーケティングや流通を行うことができないかもしれません。さらに、FDAまたは同様の規制機関がこれらの材料の候補製品仕様および比較可能な方法または評価に同意しない場合、規制当局は、接続可能性試験を含む追加的な研究を要求する可能性があり、私たちの候補製品のさらなる臨床開発または商業発売は大幅に遅れる可能性がある。
第三者製造商会に依存してリスクをもたらし、私たち自身が候補製品を製造すれば、第三者に依存して法規遵守と品質保証を得ることを含むこれらのリスクの影響を受けず、第三者メーカーが製造契約義務を履行する財政資源を維持していない可能性、第三者が制御できない要因により製造協定に違反する可能性、私たちの規格に基づいて私たちの候補製品または私たちまたはパートナーが最終的に商業化される可能性のある製品を製造できなかった場合、私たちの独自の情報を流用し、私たちのビジネス秘密や技術ノウハウを含む、第三者が私たちの候補製品に十分な時間または資源を投入する可能性がない、または私たちまたは私たちのパートナーが最終的にその業務優先度に基づいてそれを商業化する可能性がある任意の製品、第三者が他方によって買収され、その業務優先度を変更する可能性、および第三者が私たちに代価または損害を与えたときに、それ自身の業務優先度に従って契約を終了または更新しない可能性がある。例えば、私たちは富士フィルムMSAに加入して、私たちは富士フィルムに依存して、私たちの多くの製品(承認されれば)と候補製品を製造して供給します。富士フィルムが富士フイルムMSAでの義務を十分に履行していない場合、あるいは私たちの製品(承認されれば)や候補製品に十分な時間や資源を投入していなければ、私たちの運営は不利な影響を受ける可能性がある。さらに、FDAおよび他の規制機関は、私たちの候補製品および私たちまたは私たちのパートナーが最終的に商業化される可能性のあるどの製品も、cGMP、CGTP、および同様の規制管轄基準で生産されなければならないことを要求する。これらの要求は他のものを除いて, 品質管理、品質保証、そして記録とファイルの維持。FDAまたは同様の外国規制機関は、新しい基準を随時実施したり、製品製造、包装、またはテストの既存の基準の解釈および実行を変更したりすることもできる。私たちは私たちの製造業者を監視しているにもかかわらず、私たちは彼らに誠実で正確な情報を提供することに依存しているが、私たちは製造業者にこれらの法規と標準を遵守する制御が限られている。当社の第三者製造業者は、十分な数の候補製品をタイムリーに配送できなかったことを含む、cGMPまたはCGTPに準拠できなかったか、または規制部門の承認を得ることができなかった候補製品のいずれかを遅延させる可能性があります。さらに、このような失敗は、FDAが警告状を発行すること、以前に私たちに付与された候補製品の承認を撤回すること、または候補製品の外部供給のリコールまたは差し押さえ、生産の完全または部分的な一時停止、進行中の臨床研究の一時停止、承認保留申請または補充申請の拒否、拘束または製品の承認の拒否、製品の輸出入の許可の拒否、禁止または民事および刑事罰の適用を含む他の規制または法的行動の根拠となる可能性がある。
私たちは第三者サプライヤーとテスト実験室に依存して、私たちの候補製品を生産またはテストするための重要な材料を提供します。供給者関係のどんな重大な中断も私たちの業務を損なう可能性がある。進行中の臨床研究に候補製品方面のいかなる重大な遅延を提供することは、著者らの臨床研究、製品テストの起動或いは完成、及び著者らの候補製品の潜在的な監督管理許可を大幅に延期する可能性がある。原材料やコンポーネントを購入できない場合や承認された仕様を満たすことができない場合、候補製品の商業発表が遅れる可能性があり、あるいは供給不足が生じる可能性があり、販売候補製品から収入を得る能力を弱める可能性があります。
私たちはEUやアメリカ以外のいくつかの国でTabcelの潜在的な商業化を実現するためにピエール·ファブレに依存している。ピエール·ファブレがその契約、規制、または他の義務を履行できなかった場合、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々はすでにEBV陽性癌のために中東，アフリカ，東欧，中央アジア(地域)の新興市場を選択するPierre Fabre商業化協定に署名した。したがって、私たちは完全にピエール·ファブレに依存してマーケティングと商業化を行い、価格交渉と返済を含み、承認されれば、領土でTabcelを販売する。このような合意によれば、私たちが受け取る可能性のある任意のマイルストーンと特許使用料支払いの時間と金額、ならびにこの領土でのTabcelの商業的成功は、他に加えて、Pierre FabreのTabcelの努力、資源分配、価格設定、補償交渉、およびTabcelの成功した商業化に依存するだろう。
私たちは、ピエール·ファブレ商業化協定が想定する様々な付属協定を交渉しており、領土で商業化するためにラベルカプセルを製造し、供給する協定を含む。
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付属協定の交渉と実行を遅延させるか、または我々の首席営業官がPierre FabreにTabcelを供給することを含む付属合意の予想される活動を遅延させることは、Tabcelの領土での商業化の遅延を招き、遅延し、私たちが領土でTabcelの収入を得ることを阻止する可能性がある。
Pierre Fabre商業化協定の条項によると、もし私たちがEBV+PTLD患者Tabcelに対するEUのマーケティング許可を得たら、私たちはマーケティング許可をPierre Fabreに譲渡しなければならない。Pierre Fabreは領土内のすべての他の規制承認を獲得し、領土内のすべての規制承認を維持する責任があるだろう。私たちはPierre Fabreが多くと異なる法規要求を遵守することに依存し、適用されれば、製造、品質管理、さらなる開発、ラベル、包装、貯蔵、流通、不良事件報告、安全監視、輸出入、広告、販売促進、記録保存とその他の発売後の情報を記録し、報告する。ピエール·ファブレの個人的な努力をコントロールすることはできませんが、ピエール·ファブルのパフォーマンスが予想以上であれば、私たちはピエール·ファブレの商業化協定を中止する能力が限られています。もしピエール·ファブレが規制要件を遵守し、EUの領土内でのマーケティング許可および他の規制承認を維持し、および/またはそれが私たちに義務を果たすのに十分な時間とエネルギーを投入できなかった場合、私たちの財務業績と運営に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちはまた、この領土内のTabcelの商業化に関するすべての適用法律を遵守するピエール·ファブレに依存している。ピエール·ファブレの個人的な努力をコントロールすることはできませんが、ピエール·ファブルのパフォーマンスが予想以上であれば、私たちはピエール·ファブレの商業化協定を中止する能力が限られています。Pierre FabreがTabcelを商業化するのに十分な時間とエネルギーを投入できなかった場合、将来の特許権使用料およびマイルストーン支払いを含む彼らの義務を履行できなかった場合、危機が発生したときに業務連続計画を十分に配置できなかった場合、および/または私たちとの重大な相違を満足に解決できなかった場合、または他の要因を解決することができず、私たちの財務業績および運営に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、ピエール·ファブレが私たちへの義務を履行している間に任意の法律または法規に違反または非難された場合、可能な法的結果を含む財務的名声被害や他の否定的な結果を受ける可能性がある。
ピエール·ファブレ商業化協定または付属協定の任意の終了、違約、または満了は、締結されると、費用、マイルストーン、および特許権使用料を獲得する可能性が減少または除去され、私たちの財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。この場合、私たちはより多くの努力をし、領土内の電子タグの譲渡および商業化に関連する追加費用を生成する必要があるかもしれない。あるいは、私たちは新しい商業化パートナーを識別して取引を試みることができるが、適切なパートナーを見つけたり、私たちに有利な条項で取引することができる保証はない。
私たちは、私たちが将来形成する可能性のある戦略連合のメリット、あるいは将来の潜在的な製品買収や許可のメリットを意識していないかもしれない。
我々は、より多くの戦略的同盟、商業的パートナーシップの構築、合弁企業または協力の作成、第三者とのライセンス契約、製品または事業の買収を希望するかもしれませんが、いずれの場合も、既存の業務を補完または拡大すると考えられています。これらの関係や取引、または同様に、非日常的な費用や他の費用を発生させ、短期的および長期的な支出を増加させ、既存の株主を希釈した証券を発行し、関係の対象となる製品の潜在的な収益性を低下させたり、私たちの管理や業務を混乱させたりする必要があるかもしれない。また、適切な戦略連合や取引を求める上で、私たちは激しい競争に直面しており、交渉過程は時間も複雑であり、そうしたいとしても、いずれの取引も達成できる保証はない。また、将来の候補製品および計画のための戦略同盟または他の代替手配を確立する努力は成功しない可能性があり、私たちの研究開発ルートが不足している可能性があるため、私たちの候補製品および計画は協力努力の早期開発段階にあると考えられる可能性があり、第三者は私たちの候補製品および計画が積極的な収益/リスクプロファイルを示すために必要な潜在力を持っているとは思わないかもしれない。私たちの候補製品に関連する新しい戦略連合協定のいかなる遅延も、私たちの候補製品の開発と商業化を延期し、市場に進出してもそれらの競争力を低下させる可能性がある。また、構築された戦略連合協定の終了は、関連合意によって得られる可能性のある任意の将来の資金を終了し、新たなパートナーを探して開発または商業化しなければならないだろう, このような開発や商業化を減少または放棄したり、製品の開発および商業化に関連して資金を提供したりする。もし私たちが新しいパートナーを探しているが、受け入れ可能な条件でそうすることができない、あるいは自分で製品の開発や商業化を行うのに十分な資金がない場合、私たちはこのような開発や商業化を減少または放棄しなければならず、これは私たちの業務を損なう可能性がある。例えば、2022年7月31日から、私たちはベイヤ終了プロトコルに従ってベイヤプロトコルを終了した。したがって、ATA 2271およびATA 3271のさらなる開発および製品商業化の責任を負い、ATA 2271および/またはATA 3271の新しいパートナーと新しい戦略的協力を達成するまで、我々はATA 2271および/またはATA 3271の新しいパートナーと新しい戦略的協力を達成するまで責任を負う。
もし私たちが製品や買収業務を許可すれば、これらの取引を私たちの既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、これらの取引のメリットを実現できないかもしれません。買収が可能かもしれない後、私たちがこの取引の合理的な財務や戦略的結果を証明することが達成されるかどうかは確信できない。
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私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが候補製品のために十分な知的財産権保護を得ることができなければ、あるいは知的財産権保護の範囲が十分でなければ、私たちの候補製品の商業化と効果的な競争に成功する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちは、特許、商標、商業秘密、および秘密協定の組み合わせによって、私たちの技術および候補製品に関連する知的財産権を保護し、これらの特許、商標、商業秘密、および秘密協定は、私たちが所有しているか、または私たちのパートナーによって所有されているか、または所有している。私たちが私たちの技術、発明、特許、特許出願または他の知的財産権に言及すると、私たちは私たちの知的財産権保護と私たちの業務に重要な私たちの知的財産権保護および私たちの業務に重要な私たちの所有または所有する権利と私たちの許可の権利を意味する。例えば、私たちがパートナーから許可を得た候補製品およびプラットフォーム技術は、主に、私たちが許可したパートナーの特許または特許出願および秘密技術および商業秘密によって保護される。もし私たちが依存している知的財産権が十分に保護されていなければ、競争相手は私たちの技術を使用して、私たちが持つ可能性のあるいかなる競争優位性を侵食または否定するかもしれない。
発明の特許性およびバイオテクノロジー分野特許の有効性，実行可能性，範囲は不確定であり，複雑な法律，科学的，事実的考慮に関連しており，近年重大な訴訟のテーマとなってきた。また、米国特許商標局(USPTO)および非米国特許庁が特許を付与する際に適用される基準は、常に統一的または予測可能ではない。例えば、バイオテクノロジー特許において許容される特許標的または特許請求の範囲については、世界的に統一された政策はない。
私たちの特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する以前の技術が私たちに知られているか、または検索の場合に発見されたことを保証することはできない。私たちは、既存技術が、発行された特許を無効にするために使用されるか、または係属中の特許出願を特許発行として阻止するために使用されることができることを知らないかもしれない。私たちが知っているかもしれませんが、私たちは、私たちの特許または特許出願の特許請求の有効性または実行可能性に影響を与えるとは考えられませんが、最終的には、特許請求の有効性または実行可能性に影響を及ぼすことが発見される可能性があります。これらおよび他の要因のため、私たちの特許出願は、米国または他の国/地域における私たちの候補製品をカバーする発行された特許を生成できない可能性がある。
特許が特許出願から成功裏に発表されたとしても、これらの特許が私たちの候補製品をカバーしていても、第三者は、その有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、これらの特許が縮小され、無効にされ、または実行不可能と認定される可能性がある。もし挑戦されたら、私たちの特許は裁判所によって効果的または強制的に執行可能だと宣言される保証はない。
挑戦されていなくても、私たちの特許や特許出願や他の知的財産権は、私たちの知的財産権を十分に保護できず、私たちの候補製品に排他性を提供したり、他の人が私たちの声明を中心に設計することを阻止したりすることができない可能性がある。他の人は、私たちの候補製品と同じ効果を有し、私たちの特許または他の知的財産権を侵害しない製品を独立して開発するか、または他の人は、私たちが発表した候補製品をカバーする特許の権利要件を中心に設計される可能性がある。もし私たちの特許と特許出願が私たちの候補製品に提供する保護の広さや強度が脅かされれば、私たちの候補製品を商業化する能力を危険にさらし、会社が私たちと協力することを阻止するかもしれない。
私たちはまた、知的財産権を持つ第三者に許可を求めることを望んでいるかもしれません。この許可は、私たちの候補製品の排他性を提供したり、制限されない方法で候補製品を開発し、それを商業化する能力を提供したりするのに役立つかもしれません。私たちが商業的に合理的な条項でそのような第三者から許可を得ることができるか、あるいは全く保証されない保証はない。
さらに、米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の規定を遵守することを要求する。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。
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私たちと私たちのパートナーは、私たちの候補製品をカバーしたり、これらの候補製品を使用したり、製造する方法をカバーする複数の特許出願を提出した。これらの係属中の特許出願についてどのような特許が付与されるか(あれば)、最終的に発行される任意のそのような特許の広さ、または発行された任意の特許が無効であることが発見されるか、実行不可能であるか、または第三者によって脅かされるかどうかを保証することはできない。米国およびほとんどの他の国の特許出願は出願後しばらくは秘密であり、一部の特許出願は発行前に依然として秘密であるため、候補製品に関連する特許出願を最初に提出した会社であるか、私たちまたはパートナーが初めてであることを確認することはできない。私たちまたは私たちのパートナーはまた、特許侵害訴訟、妨害または派生訴訟、反対、および私たちの特許関連訴訟に巻き込まれる可能性がある各方面間米国特許商標局，欧州特許庁及びその他の非米国特許庁に提出された認可後審査手続。
許可を得ても、特許の寿命は限られている。アメリカでは、特許の自然消滅は一般的に出願20年後に発生する。いくつかの条件が満たされれば、様々な延期がある可能性があるにもかかわらず、特許の有効期間およびその提供される保護は限られている。もし私たちが臨床研究や規制の承認を得る上で遅延に遭遇した場合、特許保護された候補製品を独占的に販売することができ、承認されれば短縮される可能性がある。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、製品の特許有効期限が切れると、私たちは競争相手が私たちの候補製品と似ているか同じ製品で市場に参入することを阻止できないかもしれないので、生物類似製品からの競争を受けやすいかもしれません。
また、私たちのいくつかの特許権と技術の研究はアメリカ政府によって資金援助されている。したがって、政府はこれらの特許権と技術に対して一定の権利を持っている。政府の援助の下で新しい技術を開発する場合、政府は通常、政府が米国または米国に代わって発明を実施するための非独占的許可を許可することを含む、生成された任意の特許のいくつかの権利を得る。これらの権利は、政府が私たちが依存している機密情報を第三者に開示し、第三者が私たちが許可した技術を使用または使用することを許可する先行権を行使することを可能にするかもしれない。政府が政府援助の技術の実用化を実現できなかったため、健康や安全需要を緩和し、連邦法規の要求を満たすために行動する必要があると判断した場合、または米国工業を優先することができれば、政府はそのデモ権利を行使することができる。さらに、政府によって援助された研究によって生成された任意の発明の権利は、これらの発明を体現する製品を米国で製造するいくつかの要件によって制約される可能性がある。
もし私たちが第三者の知的財産権侵害で起訴されれば、それによって生じる訴訟は費用が高く時間がかかる可能性があり、私たちまたはパートナーの開発と商業化努力を阻害または延期する可能性がある。
私たちのビジネスの成功は、私たちと私たちのパートナーが第三者の特許と独自の権利を侵害しないことにある程度かかっている。アメリカ国内外で、大量の訴訟とその他の対抗性訴訟があり、生物技術と製薬業界の特許とその他の知的財産権に関連し、特許侵害訴訟、妨害或いは派生訴訟、反対と各方面間米国特許商標局と非米国特許庁で行われた認可後審査手続。我々が開発している分野には，米国や非米国から発行された特許や第三者が所有する未解決の特許出願が多く存在し，我々の候補製品を開発することが可能である.バイオテクノロジーおよび製薬業界の拡張および特許の発行に伴い、我々の候補製品は、我々を含む業界参加者が、どの特許が様々なタイプの製品または使用方法をカバーしているかを常に明らかにしていない可能性があるので、第三者特許権侵害のクレームのリスクが増加する可能性がある。特許のカバー面は裁判所の解釈に依存し、解釈は常に統一的または予測可能ではない。
第三者は、既存または未来の知的財産権に基づいて、私たちが彼らの独自技術を不正に使用していると主張する権利侵害を私たちに提起するかもしれない。我々の候補製品の使用または製造に関連する第三者特許または特許出願が存在する可能性があり、これらの特許または特許出願は、材料、配合、製造方法または治療方法を必要とするが、これらの特許または特許出願を識別することができない。例えば、これらの出願は、通常、提出日後の一定期間秘密に維持されているので、私たちの候補製品に関する特許出願は、私たちが知らずに他の人によって提出される可能性がある。すでに公表されている係属中の特許出願であっても、私たちが知っているいくつかの特許出願を含めて、私たちの候補製品またはその使用または製造をカバーするために、後で修正されることができる。さらに、私たちは、私たちの活動に関連していると考えられる第三者特許または特許出願を分析し、私たちの任意の候補製品に対して自由に運営できると考えているかもしれませんが、私たちの競争相手は、私たちが関係ないと思う特許を含む、発表されたクレームを得るかもしれません。これは、私たちの努力を阻害したり、私たちの任意の候補製品や私たちの活動が彼らのクレームを侵害する可能性があります。
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もし私たちまたは私たちのパートナーが特許侵害を起訴された場合、私たちは私たちの候補製品、製品、および方法が関連特許を侵害していないか、特許主張が無効であるかを証明する必要があり、私たちはそれができないかもしれない。特許が無効であることを証明することは困難であり，関連訴訟で勝訴しても，我々は巨額のコストを招く可能性があり，我々管理者や科学者の時間と注意力が他の活動から移行する可能性がある。管轄権のある裁判所が、私たちの材料、処方、製造方法、または治療方法の様々な態様をカバーするために発行された任意の第三者特許を持っている場合、関連特許が満了するまで、関連する候補製品の開発、製造、または商業化を停止させる(裁判所命令を含む)ことを余儀なくされる可能性がある。代替的に、私たちは、権利侵害技術を使用し、侵害候補製品の開発、製造、またはマーケティングを継続するために、第三者の許可を得ることを望むか、または要求される可能性がある。しかし、私たちは商業的に合理的な条項で必要な許可証を得ることができないかもしれないし、全く得られないかもしれない。たとえ我々が許可を得ることができても，これらの権利は非排他的である可能性があり，これは我々の競争相手が許可を得た同じ知的財産権へのアクセス権をもたらす可能性がある.
私たちは第三者の機密情報や商業秘密を流用する疑いに直面するかもしれない。もし私たちが第三者の商業秘密を盗用したことが発見されたら、私たちはこれらの商業秘密のさらなる使用を阻止されるかもしれません。これは私たちの候補製品を開発する能力を制限するかもしれません。
結果にかかわらず、知的財産権クレームの弁護は高価で時間がかかるかもしれない。したがって、私たちが最終的に勝訴したり、最終判決の前に和解が成立したりしても、どの訴訟も思わぬ費用を私たちにもたらす可能性がある。また，訴訟や脅威訴訟は，我々の管理チームの時間や注意力に大きな要求を与え，会社の他の業務への追求を分散させる可能性がある.任意の知的財産権訴訟において、聴聞結果、動議裁決、および訴訟における他の一時的手続きが公開される可能性があり、これらの発表は、私たちの候補製品、計画、または知的財産権の知覚的価値に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちの知的財産権に対するクレームが成功すれば、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含めて巨額の損害賠償を支払わなければならないかもしれない(もし私たちが故意に特許侵害が発見された場合)、あるいは私たちの侵害製品候補製品を再設計することは不可能かもしれないし、多くの時間とお金の支出が必要かもしれない。金銭賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、私たちにクレームをつけた当事者は禁止令や他の衡平法の救済を受ける可能性があり、これは私たちの業務行為に制限を加えるかもしれない。私たちはまた、訴訟前に特許侵害クレームを解決するためにライセンス契約を締結することを選択することができ、これらのライセンス契約のいずれも、印税および他の可能性のある高額な費用の支払いを要求する可能性がある。上記のすべての状況のため、任意の実際または脅威の知的財産権クレームは、私たちまたはパートナーが候補製品を開発または商業化することを阻止したり、いくつかの態様のビジネス運営を停止させたりする可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
世界各国での私たちのすべての候補製品申請、起訴、強制執行、特許保護の費用は目を引くほど高いだろう。私たちのアメリカ以外のある国の知的財産権は、アメリカの知的財産権が広くないかもしれません。また、ある外国の法律の知的財産権の保護の程度はアメリカの法律とは違います。したがって、私たちと私たちのパートナーは、米国以外の国で私たちの発明を実施したり、アメリカや他の司法管轄区域で私たちの発明を使用して製造した侵害製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれません。競争相手は、私たちがまだ特許保護を受けていないか、または関連特許の下で独占的な権利を持っていない司法管轄区で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、私たちと私たちのパートナーに特許保護を持っているかもしれませんが、法執行力はアメリカの地域に比べて他の侵害製品を輸出することができません。これらの侵害製品は、私たちまたは私たちのパートナーが特許を発行していないか、または関連特許の下で独占的な権利を持っていない私たちの司法管轄区域で私たちの候補製品と競争することができないかもしれません。あるいは私たちの特許主張と他の知的財産権は彼らの競争を効果的に阻止できないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許や他の知的財産権保護の実行、特に生物製薬に関連する特許保護を支持しておらず、これは、私たちと私たちのパートナーが、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの知的財産権に違反する競争製品を販売したりすることを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの業務の他の方面への注意を移すことは、私たちの特許が無効または偏狭に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちまたは私たちのパートナーにクレームを提起する可能性がある。私たちまたは私たちのパートナーは、私たちまたは私たちの許可者が起こしたいかなる訴訟でも勝利しないかもしれません。私たちまたは私たちのライセンシーが勝訴しても、判決された損害賠償または他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれません。
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私たちは私たちのパートナーから知的財産権のかなりの部分の許可を得た。もし私たちがこれらのパートナーとの任意の許可協定に違反すれば、私たちは私たちの1つまたは複数の候補製品を開発し、潜在的に商業化し続ける能力を失うかもしれない。
我々は，MSK，QIMR Berghofer，Moffittを含むパートナーと，ライセンスプロトコルにより我々の業務に非常に重要な権利を持っている.我々の発見と開発プラットフォームは，我々のパートナーから得られた特許権を中心にある程度構築されている.私たちの既存のライセンス契約によると、開発や商業化活動に関する職務義務、あるマイルストーンを実現する際の支払い義務、製品販売の特許使用料など、様々な義務があります。もし私たちと私たちの取引相手との間に、これらの許可協定の下での私たちの権利または義務について、私たちが職務調査や支払い義務を履行できなかったことによるいかなる衝突、論争、または分岐を含む紛争、論争、分岐、または不履行の問題が存在すれば、私たちは損害賠償金を支払う必要があり、私たちの取引相手は影響を受けた許可を終了する権利があるかもしれない。私たちのパートナーのうちの1つとの任意の許可合意を終了することは、薬物発見および開発作業において、ライセンス合意によって拘束された知的財産権を利用する能力、影響を受けた1つまたは複数の候補製品に対して将来の協力、許可および/またはマーケティング協定を達成する能力、および私たちまたは私たちのパートナーが影響を受ける候補製品の商業化の能力に大きな悪影響を及ぼす。また、これらの許可協定のいずれかの分岐は、私たちとパートナーとの関係を損なう可能性があり、これは、私たちの業務の他の側面に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは私たちの知的財産権を保護または実行する訴訟に巻き込まれる可能性があり、これは高価で、時間がかかり、成功しない可能性があり、私たちの業務の成功に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
第三者は私たちの特許を侵害したり、流用したり、他の方法で私たちの知的財産権を侵害する可能性がある。我々の特許出願は、特許が出願から発行されるまで、および発行されるまで、発行された特許要件が技術の範囲をカバーする限り、これらの出願に要求される技術を実施する第三者に対して実行することはできない。将来的に、私たちまたは私たちのパートナーは、私たちまたは私たちのパートナーの知的財産権を強制または保護し、私たちまたは私たちのパートナーの商業秘密を保護し、または私たちの知的財産権の有効性または範囲を決定するために、法的手続きを開始することを選択することができる。私たちまたは私たちのパートナーは、侵害者が提起したと思われる任意のクレームに対して、これらの当事者が私たちまたは私たちのパートナーに反訴し、私たちまたは私たちのパートナーが彼らの知的財産権を侵害したり、私たちの知的財産権を無効にしたと主張することを促進するかもしれません。
第三者によって引き起こされる、我々または我々のパートナーによって提起される、またはUSPTOまたは任意の非米国特許機関によって提起される干渉または派生プログラムは、我々の特許または特許出願に関連する発明または発明権事項の優先権を決定するために必要である可能性がある。私たちや私たちのパートナーも再審や異議手続きのような他の手続きに参加することができます各方面間米国特許商標局またはその外国同業者における、私たちの知的財産権または他の人の知的財産権に関連する審査、認可後の審査、または他の認可前または認可後の手続き。これらの訴訟のいずれの不利な結果も、私たちまたは私たちのパートナーに関連技術の使用を停止し、私たちの候補製品を商業化することを要求するか、または勝利者から許可権利を得ようと試みるかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条項で私たちまたは私たちのパートナーに許可を提供しなければ(何かの許可を提供すれば)、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。たとえ我々または我々の許可者が許可を得ても，我々の競争相手が許可または我々の許可側の同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある.さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
どんな知的財産権訴訟も費用が高くて時間がかかるかもしれない。私たちまたは私たちのパートナーと比較して、私たちまたは私たちのパートナーは、このような訴訟における相手が、このような法的行動を起訴するためにより多くの資源を投入する能力があるかもしれない。したがって、私たちまたは私たちのパートナーは努力しているにもかかわらず、私たちまたは私たちのパートナーは、第三者が私たちの知的財産権を侵害したり、流用したりすることを阻止できないかもしれません。特に法律ではアメリカのように私たちの権利を十分に保護する国がないかもしれません。関連訴訟で勝訴しても、私たちは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの管理者や科学者の時間と注意は他の活動に移される可能性があります。もし私たちが故意に特許を侵害したことが発見されたら、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負われるかもしれない。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許の全部または一部が無効または強制的に実行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。どんな訴訟手続きの不利な結果も、私たちの1つ以上の特許を無効が宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭い解釈される危険性に直面させる可能性がある。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。
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もし私たちが私たちの商業秘密と他の固有情報の機密性を保護できなければ、私たちの技術的価値は実質的な悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務は損なわれるかもしれない。
特許提供の保護を求めることに加えて、私たちは、特許を出願できない独自技術、特許を実施しにくいプロセス、および私たちの技術、発見および開発中に特許に含まれないノウハウ、情報または技術に関する他の要素を保護するために、商業秘密保護および秘密保護プロトコルに依存して保護する。我々がパートナーから許可を得たT細胞免疫療法候補製品やプラットフォーム技術は，主に機密技術や商業秘密として保護されている。第三者による私たちの機密固有情報の開示または流用は、我々の候補製品と実質的に類似したまたは競争力のある製品を開発し、それを商業化し、市場における私たちの競争的地位を侵食することを含む、競争相手に当社の技術成果を迅速に複製または超えることを可能にする可能性がある。
商業秘密は保護するのが難しいかもしれない。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、CMO、および外部科学コンサルタント、請負業者、協力者と秘密協定および発明譲渡協定を締結することによって、私たちのノウハウおよびプロセスを保護することを求めています。このような協定は私たちの固有の情報を保護することを目的としている。私たちは合理的な措置を取って私たちの商業秘密を保護しているにもかかわらず、私たちの従業員、コンサルタント、請負業者、または外部科学コンサルタントは、私たちの商業秘密または機密、独自の情報を競争相手に意図的にまたは意図的に漏らしてしまう可能性がある。また，競争相手は我々のビジネス秘密を他の方法で取得したり，基本的に同じ情報や技術を独立して開発したりする可能性がある.もし私たちの任意の機密固有情報が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちはその競争相手がその技術または情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がなく、これは私たちの競争地位を損なう可能性がある。
第三者が私たちのいかなる商業秘密を不法に取得して使用することを強要するかは高価で時間がかかり、結果は予測できない。さらに、特定の国/地域の法律は、商業秘密などの独自の権利の保護の程度や方法が米国の法律とは異なる。当社の商業秘密を第三者に流用または不正に開示することは、市場での競争優位性を損なう可能性があり、私たちの業務、運営結果、および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの候補製品の商業化に関するリスクは
私たちのビジネス成功は私たちの候補製品が承認されれば、医師、患者、医療支払者、医学界(病院や外来診療所を含む)で顕著な市場受容度を得ることにかかっている。
私たちが将来開発または買収する可能性のある任意の候補製品が規制部門の承認を得ても、この製品は医師、医療支払者、患者、あるいは私たちの製品開発努力を支援する医療コミュニティ(病院や外来診療所を含む)の市場受け入れを得ることができない可能性がある。私たちが承認された任意の候補製品の市場受容度は、多くの要素に依存する
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私たちの候補製品を商業化することができても、製品はアメリカと私たちのパートナーから私たちの製品を商業化する他の国/地域の第三者支払者から保険と十分な補償を得ることができない可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちがいかなる製品を商業化することに成功した能力は、政府衛生行政当局、個人健康保険会社、その他の組織がこれらの製品と関連治療に保険と十分な補償を提供する程度にある程度依存する。
政府当局と第三者支払者、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どの薬をカバーし、精算レベルを確立するかを決定する。医療産業の主な傾向は費用を抑えることだ。政府当局と第三者支払者は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。ますます多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。監督管理の承認に必要なデータを得る以外に、第三者支払人は追加の臨床証拠を求め、特定の患者集団のために著者らの製品をカバーする前に、これらの患者の臨床利益と価値を証明する可能性がある。私たちのパートナーが商業化したどの製品にもカバー範囲と十分な精算があることを確実にすることはできません。もし精算があれば、清算レベルはいくらですか。米国などの一部の国では，より多くのコストが支払者から患者に移行する傾向にあり，より高い患者自己負担や他の行政負担が患者や医療専門家の需要を減少させる可能性がある。挑戦的な経済環境の下で、状況は特にそうかもしれない。保証範囲と精算は、私たちが規制承認を受けた任意の候補製品の需要や価格に影響を与える可能性があり、最終的には、私たちのパートナーが規制承認を得た任意の候補製品を商業化する能力に影響を与える可能性がある。
新たに承認された薬物については，保険取得や精算に大きな遅延がある可能性があり，保険範囲はFDAや同様の外国規制機関が承認する目的よりも限られている可能性がある。さらに、保険や精算を受ける資格があることは、すべての場合にどんな薬物の費用を支払うか、研究、開発、製造、販売、流通を含む私たちのコストを支払うことを意味するわけではない。適用すれば、新薬の一時精算レベルも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれません。一時的なものかもしれません。販売率は薬物の使用や臨床環境によって異なる可能性があり，すでに低コスト薬物のために設定された精算レベルに基づいている可能性があり，他のサービスの既存支払いにも組み込まれている可能性がある。政府の医療保健計画や個人支払者が要求する強制的な割引やリベート、および将来、米国より低い価格で販売される可能性のある国からの輸入薬品の法律が緩和されることで、薬品の純価格が低下する可能性がある。薬品の保証と精算政策は支払人によって異なる可能性がある。米国の第三者支払者は薬品の保証と精算に統一的な政策がないからである。米国の第三者支払者は、自分の精算政策を制定する際に、通常連邦医療保険保険政策と支払い制限に依存している。保険の獲得と精算の面で重大な遅延が発生する可能性があります。保険と精算を確定する過程はよく時間もかかりますし、費用もかかりますので、各支払人にそれぞれ私たちの製品を使用する科学的と臨床支援を提供することが要求されます, 保険を受けたり、十分な補償を受けることは保証されない。政府当局と第三者支払人が私たちの薬品の保険や精算についてどのように決定するか予測するのは難しい。私たちのパートナーは、政府援助および個人支払者から、私たちが開発した任意の承認された製品の保証範囲と利益の収益率を迅速に得ることができず、これは、私たちの経営業績、私たちが必要な資本を調達する能力、および私たちの全体的な財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
現在と将来の立法は、不利になる可能性のある価格設定法規や他の医療改革措置を含み、規制部門の私たちの候補製品に対する承認を得る難しさとコストを増加させ、私たちの候補製品の価格に影響を与える可能性がある。
新薬製品を管理する監督管理審査、カバー範囲、定価と精算などの方面の法規は国によって異なる。米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムに関する立法や規制改革、提案された改革は、我々の候補製品に対する規制承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規制し、規制承認された候補製品の販売に成功する能力に影響を与える可能性がある。特に，2010年3月に“医療·教育協調法案”により改正された“患者保護·平価医療法案”(総称して“平価医療法案”)が公布され，医療保健が政府や民間保険会社から資金を提供する方式が大きく変更され，米国製薬業に大きな影響を与え続けている。他の事項に加えて、“平価医療法”とその実施条例は新しい方法を提案した
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医療補助薬品還付計画下のメーカーが不足している税金還付はある薬品と生物製品に対して計算され、私たちの候補製品を含めて、メーカーが医療補助薬品還付計画の下で不足している最低医療補助税金還付を増加させ、医療補助薬物還付計画を医療補助管理の医療機関で登録された個人の処方に拡大し、メーカーにあるブランドの処方薬に新しい年会費と税費を支払うことを要求し、連邦政府の比較有効性研究の計画を増加させるために激励を提供し、新しい連邦医療保険D部分カバーギャップ割引計画を構築した。
“平価医療法案”が公布されて以来、米国は他の立法改正も提出し、可決した。2011年8月、“2011年予算抑制法案”などの法案は米議会のための支出削減措置を制定した。赤字削減合同特別委員会の任務は、2013年から2021年までの間に少なくとも1.2兆ドルの赤字削減を提案することであるが、同委員会は必要な目標を達成できず、立法をいくつかの政府プロジェクトに自動的に削減することを触発した。これには、2013年4月に施行された各年度に提供者に支払われる連邦医療保険総額が2%減少することが含まれており、その後の立法改正により、国会が追加行動(2022年7月1日に満了した一時停止を除く)をとらない限り、この削減は2031年まで有効となる。2013年1月、2012年に“米国納税者救済法”が公布され、それ以外にも、病院や外来診療所を含むいくつかの医療サービス提供者に支払われる医療保険がさらに減少し、政府が提供者に多額を取り戻す訴訟時効期間を3年から5年に延長した。
司法や国会は“平価医療法案”の多くの内容を疑問視しており、連邦政府の行政や立法部門は“平価医療法案”のいくつかの側面を廃止または代替しようと努力している。また、米国議会は“平価医療法案”の全部または一部を廃止または廃止し、代替する立法も検討している。米国議会はまだ全面的な廃止立法を通過していないが、2019年1月1日から“平価医療法案”を遵守しない個人が医療保険を購入することを許可した処罰の廃止、特定の強制費用の実施の廃止、連邦医療保険D部に加入する製薬業者が不足している販売時点割引を増加させる法律を公布している。2021年6月17日、米国最高裁は、個人の権限なしにこの法案に対するいくつかの州の法的挑戦を却下した。“平価医療法案”全体は違憲だ。最高裁はこの訴訟を却下したが、各州の合憲性論点の是非については裁かなかった。“平価医療法案”への法的挑戦が未解決の際，2021年1月28日に総裁·バイデンが行政命令を発表し，2021年2月15日から2021年8月15日までの特別保険期間を開始し，“平価医療法案”市場で医療保険を獲得することを目的とした。行政命令はまた、仕事の要求を含む医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再検討を含む、特定の政府機関に、医療保健の取得を制限する既存の政策および規則を検討するように指示した, 医療補助や“平価医療法案”による医療保険カバー範囲の獲得に不必要な障害を与える政策もある。最近，“インフレ率低減法”は“平価医療法”により医療保険を購入した個人により多くの補助金を提供する規定を延長した。増強後の補助金は当初米国救援計画の一部として採択され、計画は2022年に満期になり、現在は2025年に延長されている。将来、“平価医療法案”により多くの挑戦および/または修正案が提起されるかもしれない。米国最高裁の裁決，その他のこのような訴訟，バイデン政府の医療形態措置が“平価医療法案”や我々の業務にどのように影響するかは不明である。
外国、連邦と州の各レベルはすでに立法と監督管理提案を引き続き提出することが可能であり、医療保健の獲得性を拡大し、医療保健コストをコントロール或いは低減することを目的としている。私たちは未来に取られる可能性のある計画を予測できない。政府、保険会社、医療組織、医療サービスを管理する他の支払人は、価格制御を実施することを含む医療コストの制御または低減に努力し続けており、これは、規制承認された候補製品の需要や、私たちの製品のために公平だと思う価格を設定する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。
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承認後の要求を拡大し、医薬品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの法律変更が公布されるかどうか、あるいはアメリカや外国の法規、指導、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の規制承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできません。米国、EU、その他の潜在的な重要な市場では、私たちの候補製品、政府当局、第三者支払者はますます多くの医療製品とサービスの価格、特に新しい革新的な製品と療法を制限または規制しようとしており、これはいくつかの市場でのいくつかの製品の平均販売価格を低くしている。アメリカでは、議会は数回の調査を行い、連邦と州立法を提出し、公布し、薬品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の薬品精算方法を改革することを目的とした。例えば、2021年の総合支出法案は、連邦医療保険D部分の処方薬福祉情報の新しい要求をリアルタイムで表示するためのいくつかの連邦医療保険計画開発ツールのようないくつかの薬品価格報告および透明性措置を含み、団体および医療保険発行者に衛生および公共サービス部部長、労働大臣および財務大臣に薬局福祉および薬品コストの情報を報告することを要求する。最近では2022年8月16日に総裁·バイデンが“2022年インフレ率低減法”に署名しました連邦医療保険の許可を含めています2026年から連邦医療保険B部分とD部分に含まれているいくつかの薬品や生物製品に“最高公平価格”を設定し2023年から, 連邦医療保険B部分とD部分で覆われた製品をインフレよりも早く値上げした製薬会社を罰し，2025年から連邦医療保険D部分でカバーされている製品の製薬やバイオメーカーに新たな割引義務を課す。
米国でも薬品価格決定に関する行政事態が発生している。例えば、総裁·バイデンが2021年7月9日に発表した行政命令に応えるために、いくつかの処方薬の措置を含むため、衛生·公衆サービス部は2021年9月9日に高い薬価に対応する総合計画を発表し、その中で国会とこの機関が取ることができる潜在的な立法政策と行政ツールを決定し、薬品価格をより負担し、より公平にし、処方薬業界全体の競争を改善し、促進し、科学的な革新を促進する。また、2022年2月2日、バイデン政府は2016年に最初にスタートしたがん月面着陸計画に引き続き取り組むと表明した。政府は声明で、このイニシアティブの新しい目標は、より広範な先端癌療法の獲得を確保し、強力な新しい治療ルートに投資するための不平等問題の解決を含むと指摘した。最近では2022年9月12日，バイデン総裁がバイオテクノロジーと生物製造革新を促進する行政命令を発表した。この命令は、バイデン政府はいくつかの方法を通じて医療保健領域の生物技術と生物製造の進歩を支持し、衛生と公衆サービス部に命令発表後180日以内に報告書を提出し、どのように生物技術と生物製造を利用して医学突破を実現し、全体の疾病負担を軽減し、そして健康結果を改善することを評価することを指示した。州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品への参入およびマーケティングコスト開示の制限、および透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施するようになっている, 場合によっては、他の国からの輸入と一括購入が奨励される。また、米国の管理型医療保健に対する日々の重視、及びEUの国家と地域の定価及び精算制御に対する日々の重視は、製品の定価、精算と使用に追加的な圧力をもたらし、これは私たちの未来の製品販売に不利な影響を与える可能性がある。これらの圧力は管理型医療グループ、他の保険会社の規則とやり方、司法裁決及び連邦医療保険、医療補助と医療改革、薬品精算政策と一般定価に関する政府法律法規から来る可能性がある。また、政府は新冠肺炎の流行に対応するためにより多くの行動をとる可能性がある。
また、新たに承認された保健製品の清算状態には重大な不確実性がある。私たちは私たちの製品の費用効果を証明するために高価な薬物経済学的研究を行う必要があるかもしれない。もし第三者支払者が私たちの製品が他の治療法に比べて費用効果がないと思った場合、支払人は彼らの計画の下で福祉後に私たちの製品をカバーすることが承認されないかもしれません。あるいは、もし彼らがそう思うなら、支払いレベルは利益に基づいて私たちの製品を販売するのに十分ではないかもしれません。
海外市場では価格規制が行われる可能性があり、これは私たちの将来の収益性に悪影響を及ぼすかもしれない。
一部の国、特にEUとイギリスの加盟国では、処方薬の価格設定は政府によって統制されている。これらの国では、製品の規制承認を受けた後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。また、費用抑制措置の一部として、各国政府や他の利害関係者は価格や補償レベルにかなりの圧力をかける可能性がある。政治、経済、規制面の事態は定価交渉をさらに複雑化させる可能性があり、補償を受けた後、定価交渉が継続される可能性がある。EUの各加盟国が採用している参考定価と平行分配、あるいは低価格と高価な加盟国の間で裁定を行うことで、価格をさらに下げることができる。いくつかの国では、私たちまたは私たちの協力者は、私たちの候補製品の費用対効果を他の利用可能な療法と比較して、精算または価格設定の承認を得たり維持したりするために、臨床研究または他の研究を要求されるかもしれない。第三者支払者や主管当局が割引を公表することは、公布国や他の国の価格や補償レベルにさらなる圧力を与える可能性がある。もし私たちの製品が精算を受けられない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価レベルが満足できなければ、私たちの業務は不利な影響を受ける可能性があります。
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私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。
私たちは多くの製薬とバイオテクノロジー企業の競争と、学術機関、政府機関、民間、公共研究機関の現在の候補製品に対する競争に直面している。もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のあるどの製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少ない、またはより安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消滅するだろう。さらに、新しい上流製品または治療レジメンの変化が、現在または将来の目標疾患の全体的な発病率または流行率を低下させる場合、私たちのビジネス機会は減少または消失するであろう。関連する規制機関の承認を得られれば、競争は私たちの候補製品の販売と定価圧力を減少させるかもしれない。また、私たちの候補製品開発の重大な遅延は、私たちの競争相手が私たちより先に製品を市場に出し、私たちの候補製品のいかなる商業化能力を弱めるかもしれません。
現在、EBV+PTLDの治療にFDA或いはEMAが許可された製品はない。しかし、一部の市場の製品と治療法はラベル外のEBV+PTLDの治療、例えばリツキシマブと連合化学療法方案に使用されている。そのほか、いくつかの会社と学術機構はEBV+PTLDと他のEBV駆動の疾病のために候補製品を開発しており、Viracta Treateutics，Inc.を含み、それは重要な第二段階の臨床研究を行っており、Nanatinostat(以前はTractinostat、あるいはVRX-3996と呼ばれていた)を抗ウィルス薬物valganciclovirと併用して再発/難治性EBV+リンパ腫を治療している。アロビル(以前はウイルス細胞と呼ばれていた)、すでにウイルスM(ALVR 105)の第二段階の臨床研究を完成し、これは1種の同種異体、多ウイルスT細胞製品であり、≧1難治性感染を治療する異遺伝子造血幹細胞移植レシピエントの中の6種類のウイルスに対して、EBウイルスを含み、ウイルス関連性出血性膀胱炎に対する肝心な研究を行っており、そして同種造血幹細胞移植後の患者のBKV、CMV、ADV、EBV、HHV 06とJCVを予防する第三段階の試験を開始した。Tessa Treateutics Pte Ltd.はCD 30+古典ホジキンリンパ腫における自己CD 30 CAR Tに対して第二段階の臨床研究を行い、そしてベイラー医学院でその同種異遺伝子CD 30 CAR EBVST候補製品の第一段階の研究を援助している。
多発性硬化症は市場競争が激しく、米国およびEUは、臨床隔離症候群、再発緩和多発性硬化症(RRMS)、二次性進展性多発性硬化症(SPMS)、および原発進行性多発性硬化症(PPMS)を含む4つの模倣薬または生物学的等価物を含む少なくとも20の療法を承認した。MS市場には主要な国際的に完全に統合された製薬会社と老舗のバイオテクノロジー会社を含む多くの競争相手がいる。最近，ジョンソンとケシンプタで販売されているPonvory(S 1 P変調器)®米国および/またはEUで再発形態のMSの治療のために許可されたノ華社によって販売されている(抗CD 20モノクロナル抗体)。
第三段階研究では、再発および/または進行型多発性硬化症のための多くの候補薬剤があり、将来的にはTG Treeuticsの抗CD 20モノクロナル抗体ublituximab(PDUFA 12/28/2022と推定される)、KGaAのBruton‘sチロシンキナーゼ(BTK)阻害剤、ロ氏のBTK阻害剤evobrutinib、サイノフェナントレンのBTK阻害剤fenebrutinib、およびAB Scienceのチロシンキナーゼ阻害剤Masitinibを含むより多くの新薬の使用が承認される可能性がある。MediciNovaは、不活性SPMSにおけるPDE阻害剤イソブチスト(MN 166)の第3段階研究を開始することを計画している。
現在6つの自己CAR T療法がアメリカおよび/またはEUで承認されていますノワールのKymriah®(Tisagenlecleucel)、Gilead/KiteのYescarta®(Axicabagene Cilolucel)およびTecartusＴＭ百時美施貴宝のBrexucabagene autolucel)と®(リソカタエン)およびアベマ(アダカタエン白血球)、ならびにジョンソンおよびレジェンド生物のカリクティ(シラカタエン自生白血球)。多くのCARを介した細胞療法が開発されており，多くは自己であるにもかかわらず，同種異体や既製細胞療法も含まれている。現在、複数の異遺伝子CARプラットフォームが開発されており、方法が異なり、ドナー細胞が患者の身体を異体あるいは患者の身体でドナー細胞を拒絶することを最大限に減少させる。これらの方法は、遺伝子編集を使用してTCRを除去または阻害することと、TCRを含まない細胞タイプを使用することとを含む。多くの臨床段階の同種異体CAR計画は細胞型としてα−βT細胞を用い，T細胞受容体やヒト白血球抗原の遺伝子編集を第一選択の技術的方法としているが，他の戦略も開発されている。これらの他の方法のいくつかは、私たちが使用する方法よりも有利な特徴を有する可能性があり、これは、我々の製品よりも潜在的なパートナーまたは顧客に好まれることをもたらすであろう。我々の将来の疾患によれば，関心のある適応において，自己および異体CAR療法および他の方法(例えば，小分子，抗体，二重特異性)からの競争に直面する可能性がある。
著者らの現在或いは未来の目標疾患に対する多くの承認或いは常用の薬物と治療法は、EBV+PTLDとMSを含み、すべて公認され、そして医者、患者と第三者支払人に広く受け入れられている。その中のいくつかの薬物はブランド薬物であり、特許によって保護され、他の薬物および栄養補助剤は模倣薬に基づいて提供される。保険会社および他の第三者支払者は、非特許製品または特定のブランド製品の使用を奨励することができる。私たちはもし私たちのすべての候補製品が承認されれば、それらの価格は競争相手の模造薬よりも著しく高いと予想している。差別化され、納得できる臨床的証拠が不足している場合、価格割増は、現在承認されているまたは一般的な治療法よりも当社の製品のより良い採用を阻害する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。また，多くの会社が新たな治療法を開発しており，我々の製品が臨床開発を継続していることに伴い，看護基準がなぜなるかは予測できない。
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私たちの多くの競争相手あるいは潜在的な競争相手は研究開発、製造、臨床前テスト、臨床研究を行い、監督管理の許可とマーケティング許可を得た製品の面で私たちよりずっと大きい市場地位、財力と専門知識を持っているため、私たちより競争優位を持っているかもしれません。規模の小さい企業や初期段階にある企業も、大型·成熟企業との連携による手配、または大きな会社に買収された場合など、重要な競争相手であることが証明される可能性がある。これらの第三者は合格した科学と管理者を募集と維持し、臨床研究サイトと臨床研究患者登録を確立し、著者らの計画と相補的あるいは私たちの業務に有利な技術と技術許可証を獲得する面で私たちと競争している。
これらの要因により、これらの競争相手は、特許保護や他の知的財産権を取得する前に、規制機関の製品の承認を得る可能性があり、これは、私たちの候補製品を開発または商業化する能力を制限するだろう。私たちの競争相手はまた私たちより安全で、より効果的で、より広く使用され、より安い薬物を開発するかもしれませんし、彼らの製品を製造してマーケティングする上で、私たちよりも成功するかもしれません。私たちが開発と他の費用を回収する前に、これらの明らかな利点は私たちの候補製品を時代遅れにしたり、競争力を失ったりするかもしれない。
我々が開発した候補製品は生物製品(生物製品)として規制されることが予想されるため，予想よりも早く競争される可能性がある。
2009年に生物製品価格競争と革新法(BPCIA)は“平価医療法”の一部として公布され、生物類似と交換可能な生物製品を承認するための簡略化された方法を確立することを目的とした。規制経路はFDAのために生物類似生物製品を審査および承認する法律的権威を確立し、生物類似体と承認された生物製品との類似性に基づいて、それを“交換可能な”生物製剤として指定することを含む。BPCIAによると、バイオ類似製品の申請は、BLAによる参考製品の承認12年後にのみFDAの承認を得ることができる。この12年間の独占期間内に、FDAが競合製品の完全なBLAを承認した場合、スポンサー自身の臨床前データおよび十分かつ良好に制御された臨床試験からのデータを含み、その製品の安全性、純度および有効性を証明するために、別の会社は依然としてこの参照製品の競合バージョンを販売する可能性がある。この法律は複雑であり、FDAはまだ説明して施行している。したがって、その最終的な影響、実施、そして意味には不確実性がある。FDAがBPCIAを実施するためのプロセスをいつ完全に採用できるかは不明であるが，これらのプロセスのいずれも我々の生物製品の将来のビジネス見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
我々が開発したBLAにより米国でバイオ製品として承認された候補製品はいずれも12年の排他期を得る資格があるべきであると考えられる。しかしながら、国会の行動または他の理由により、この排他性は短縮される可能性があり、またはFDAは候補製品を競合製品の参考製品とみなさず、予想よりも早く後発薬競争の機会を創出する可能性がある。さらに、承認されると、生物学的類似体が、どの程度、非生物製品に類似した伝統的な模倣薬代替の方法で任意の参照製品を置換するかは、まだ発展中のいくつかの市場および規制要因に依存するであろう。
さらに、私たちの製品生物に似た生物製品を承認することは、市場投入コストを著しく低下させる可能性があり、価格が私たちの製品よりも著しく低い可能性があるので、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちが第三者と合意して私たちの候補製品をマーケティングして販売することができなければ、私たちは私たちの製品を販売することから何の収入も得られないかもしれません。
FDAや同様の外国規制機関によって承認される可能性のあるすべての製品をマーケティングするためには、第三者と協定を締結して、私たちの製品をマーケティングして販売しなければなりません。私たちが第三者とこのような合意に到達できるか、または商業的に合理的な条件で、またはタイムリーにそうすることができる保証はない。我々の製品をマーケティングおよび販売するために第三者と合意に達したり遅延したりすることができなかった場合、これらの製品の商業化に悪影響を及ぼすであろう。私たちは多くの会社と競争しているかもしれません。これらの会社は現在広範で資金的な販売とマーケティング業務を持っています。販売やマーケティング機能を実行するのに十分な規模、適切なタイミング、訓練された第三者がなければ、私たちはこれらのより成熟した会社と成功的に競争することができないかもしれない。
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私たちは従業員基盤の側面と、私たちの運営を成功的に管理することを含めて、私たちの成長を管理する上で困難に直面するかもしれない。
2022年9月30日現在、2022年10月に解雇された従業員は含まれていない340人の従業員がおり、2022年8月に発表されたリストラ計画の一部である。私たちは私たちの持続的な開発活動を支援するために私たちの業務規模を管理し、私たちのパートナーが私たちの候補製品を潜在的に商業化することに困難に直面するかもしれません。私たちの発展と商業化計画や戦略の発展に伴い、あるいは将来の任意の買収により、私たちの業務規模を管理するために、私たちの管理、運営、財務、その他の手続きやプロセスを改善し続けなければならない。私たちの既存の管理、人員、そしてシステムは未来のどんな成長も支援するのに十分ではないかもしれない。今後の成長は、経営陣のメンバーにより多くの重大な責任を負わせるだろう
私たちの業務の拡大に伴い、様々な戦略パートナー、サプライヤー、他の第三者とのより多くの関係を管理する必要があります。私たちの未来の財務パフォーマンスと効果的な競争の能力は、私たちが未来のどんな成長の能力を効果的に管理するかにある程度依存するだろう。そのため、著者らは著者らの開発仕事及び臨床前と臨床研究を有効に管理し、更に多くの管理、研究開発、製造と行政人員を募集、訓練と統合することができなければならない。私たちはこのような任務のいずれも達成できず、私たちの会社の発展に成功することを阻害するかもしれない。
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの経営業績にかかわらず、私たちの株価はずっと変動し続け、下落する可能性があります。
私たちの株価は過去に変動しており、将来も変動することが予想される。2020年1月1日から2022年9月30日まで、私たちの普通株の報告販売価格は1株2.83ドルから28.20ドルの間で変動します。一般的な株式市場、特にバイオテクノロジー会社の市場は極端な変動を経験しており、この変動は往々にしてある会社の経営業績とは無関係である。特に，進行中の新冠肺炎の流行はバイオ製薬会社の株式市場の変動性をさらに悪化させている。このような変動により、投資家は私たちの普通株に投資する時に損失を受けるかもしれない。私たちの普通株の市場価格は以下の要素を含む多くの要素の影響を受ける可能性がある
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また、株式市場全体、特にバイオテクノロジーや製薬系株市場は大幅な変動を経験しており、この変動は、進行中の新冠肺炎の大流行に関する変動を含む特定会社の経営業績とは無関係になり、多くの会社の株価が下落している。例えば、薬品定価や製薬会社の値上げに関する否定的な宣伝は、バイオテクノロジーや製薬株式市場に負の影響を与え続ける可能性がある。同様に、米国の社会、政治、規制および経済条件の重大な変化、または対外貿易および医療支出および交付を管理する法律および政策の重大な変化により、“平価医療法案”の全部または一部を廃止および/または置換する可能性があること、または米国と外国政府の政策やその他の原因による関税や他の自由貿易制限の変化により、金融市場は大きな変動を経験する可能性があり、これはバイオテクノロジーや製薬株の市場に負の影響を与える可能性もある。このような市場変動は私たちの普通株の取引価格に悪影響を及ぼすかもしれない。
過去には，それらの証券が市場価格変動時期を経験した会社に対して，集団訴訟が提起されることが多かった。私たちに提起されたどのような訴訟も巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移転させる可能性があり、これは私たちの臨床研究やパートナーの商業化努力の遅延を招く可能性がある。
私たちの主要株主は私たちのかなりの割合の株を持っていて、株主の承認が必要な事項に大きな制御を加えることができるだろう。
私たちの主要株主は私たちが発行した普通株式の大きな部分を持っている。これらの株主は株主の承認を必要とするすべての事項の結果を決定することができるかもしれない。例えば、これらの株主は、取締役選挙を制御し、私たちの組織文書を修正し、任意の合併、資産の売却、または他の重大な会社取引を承認することができるかもしれない。これは私たちの普通株に対する自発的な買収提案や要約を阻止したり阻止したりするかもしれない。私たちの主要株主の利益は常に他の株主の利益と一致しているわけではなく、彼らの行動は彼らの最適な利益を促進する可能性があり、必ずしも他の株主の利益ではなく、彼らの普通株のためのプレミアムを求め、私たちの普通株の市場価格に影響を与える可能性がある。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることは私たちの株価を下落させるかもしれない。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることはいつでも起こる可能性がある。これらの売却、あるいは市場で大量の株式保有者が株を売却しようとしているとの見方は、我々の普通株の市場価格を低下させる可能性がある。さらに、いくつかの条件の制限の下で、私たち普通株のいくつかの保有者は、彼らの株式に関する登録声明を提出することを要求する権利があり、または彼らの株を私たち自身または他の株主のために提出する可能性のある登録声明に含める権利があるだろう。私たちはすでに登録して、私たちが株式補償計画に従って発行可能なすべての普通株を登録し続けるつもりです。これらの株を登録すると、発行時に公開市場で自由に売ることができますが、付属会社に適用される数量制限を受けています。
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上場企業としては、コストを増やし続けており、当社の経営陣は上場企業コンプライアンス計画に多くの時間を費やすことが予想されています。
上場企業として、私たちはすでに巨額の法律、会計、その他の費用を負担し続けている。私たちは、我々の業務および財務状況に関する年間、四半期、および現在の報告書を米国証券取引委員会に提出することを要求する取引法の報告要件を遵守しなければならない。また、“サバンズ-オクスリ法案”および米国証券取引委員会とナスダックが後に“サバンズ-オクスリ法案”を実施するために採択された規則は、効率的な情報開示と財務制御の確立と維持を要求し、コーポレートガバナンスのやり方を変更することを含む上場企業に重大な要求を提出した。また、2010年のドッド·フランクウォール街改革と消費者保護法によると、米国証券取引委員会は、現在私たちの強制的な“報酬発言権”投票要件に適用されるような他の規則や規定を採択している。株主急進主義、現在の政治環境、将来の規制改革の可能性は、多くの新たな規制·開示義務を招く可能性があり、これは追加のコンプライアンスコストを招き、現在予見できない方法で業務を運営する方法に影響を与える可能性がある。
上場企業に適用される規則と法規は、私たちの法律と財務コンプライアンスコストを大幅に増加させ、いくつかの活動をより時間と高価にした。これらの要求が私たちの経営陣と従業員の注意を他の業務から移すと、それらは私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。増加したコストは私たちの純収益を減少させ、あるいは私たちの純損失を増加させ、他の業務分野のコストを下げたり、私たちの製品やサービスの価格を向上させることを要求するかもしれません。
私たちは予測可能な未来に私たちの株にいかなる現金配当金も支払わないと予想されるので、資本付加価値(あれば)は私たちの株主の潜在的な収益の唯一の源になるだろう。
私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の成長と発展に資金を提供します。しかも、未来のどんな債務協定の条項も私たちが配当金を支払うことを阻止するかもしれない。したがって、予測可能な未来には、私たち普通株の資本付加価値(あれば)が私たちの株主の唯一の収益源になるだろう。
将来的に私たちの株主の所有率をさらに希釈し、私たちの株式インセンティブ計画に基づいて、私たちの株主の所有率をさらに希釈し、株価を下落させる可能性があることを含む、私たちの普通株を売却して発行する権利、または普通株を購入する権利。
私たちは未来に私たちが計画した業務を継続するために多くの追加資本が必要になると予想する。資本を調達するために、私たちは、1回または複数回の取引において、時々決定された価格および方法で、大量の普通株または普通株または普通株に交換可能な証券を販売することができる。これらの将来発行される普通株または普通株関連証券は、未償還オプションまたは株式承認証の行使、および買収または許可証内の発行に関連する任意の追加株式(ある場合)に加えて、私たちの投資家に重大な希釈をもたらす可能性がある。このような売却はまた、私たちの既存株主の実質的な希釈をもたらす可能性があり、新しい投資家は私たちの普通株式保有者よりも優先的な権利、優遇、特権を得ることができる。もし株式推定値が、私たちの普通株の取引価格を含めると、経済中断と新冠肺炎の疫病或いはその他の要素の不確定性によって低くされ、このような希釈の潜在的な幅は増加する。私たちの持分インセンティブ計画によると、私たちの報酬委員会は、私たちの従業員、非従業員取締役、コンサルタントに株式に基づくインセンティブ奨励を付与する権利がある。私たちの株式激励計画によると、将来的にRSU、オプションおよび他の株式奨励および普通株の発行は希釈を招き、私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの定款文書やデラウェア州法律のいくつかの条項は反買収効果があるかもしれませんが、買収が株主に有利であっても、他の会社が私たちを買収することを阻止し、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止するかもしれません。
当社の会社登録証明書(会社登録証明書)の改訂及び再記載の定款(付則)及びデラウェア州の法律は、第三者が我々を買収したり、買収コストを増加させたりすることを困難にする可能性があり、そうしても株主に利益を与えたり、現在の経営陣を罷免したりすることができる。これらの条項には
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上記のいずれの要因も、株主が管理職メンバーを任命する取締役会メンバーを交代させることを困難にし、それによって、株主が現在の管理職を交代または更迭するいかなる試みを挫折または阻止する可能性がある。
また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州一般会社法(DGCL)第203条の管轄を受けています。この条項は、これが私たちの株主の意志に合っているかどうか、私たちに有利であるかどうかにかかわらず、誰かが私たちを買収したり、私たちとの合併を阻止したり、阻止したり、阻止したりするかもしれません。デラウェア州の法律によると、一般的に、会社は、その株を保有する任意の15%以上の株主と商業合併を行ってはならない。当該株を保有している株主がその株を3年間保有しているか、または他の事項を除いて、取締役会はその取引を承認している。私たちの会社の登録証明書や定款やデラウェア州法律の遅延または制御権の変更を阻止する条項は、私たちの株主が彼らが持っている普通株からプレミアムを得る機会を制限する可能性があり、また一部の投資家が私たちの普通株に支払いたい価格に影響を与える可能性があります。
私たちの規約は、デラウェア州に位置する州または連邦裁判所を、私たちと株主とのほとんどの紛争の唯一のおよび独占的なフォーラムとして指定しており、これは、私たちの株主が私たちまたは私たちの現職または元役員、役員、株主、または他の従業員との紛争で有利な司法フォーラムを得る能力を制限するかもしれない。
私たちの定款規定は、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、以下の唯一かつ独占裁判所でなければならない：(I)デラウェア州法律に基づいて私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟、(Ii)会社の現職または前取締役役員または他の従業員が私たちまたは私たちの株主に対する信頼責任に違反していると主張するいかなる訴訟も、(Iii)私たちまたは私たちの任意の取締役、役員、(Iv)内務原則に基づいて吾等にクレームを提起する任意の訴訟、又は(V)DGCL第115条の定義に基づいて“内部会社クレーム”を提起する任意の訴訟、又は当社登録証明書又は付例(両方とも随時改訂することができる)の任意の条文に基づいて生成される任意の訴訟。上記の規定は、証券法に基づいて提起されたいかなるクレームにも適用されず、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、米国連邦地域裁判所は、証券法に基づくクレームを解決するための任意の訴訟を解決する唯一かつ独占的な裁判所となる。
これらの裁判所条項の選択は、株主が司法裁判所において、そのようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある私たちまたは任意の現職または前任取締役、上級管理職、または他の従業員と紛争することに有利であると考えられるクレームを司法裁判所で提出する能力を制限する可能性がある。裁判所がこれらの規定を強制執行するかどうかには不確実性があり，他の定款文書では選択のような裁判所条項の実行可能性が法的手続きで疑問視されている。裁判所は、これらのタイプの条項が適用されていないか、または実行できないことを発見する可能性があり、もし裁判所が選択された裁判所条項が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の司法管轄区域でこのような訴訟を解決することに関連する追加費用を生じる可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状況を損なう可能性がある。
証券や業界アナリストが我々の業務に関する研究報告を発表しない場合、あるいは不正確または不利な研究報告を発表しなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちと私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存するだろう。もし私たちの証券や業界アナリストが私たちの株式格付けを引き下げたことを報道したり、私たちまたは私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落する可能性がある。これらのアナリストのうちの1人以上がわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
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一般リスク因子
顧客と第三者支払者との関係は、刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、利益および将来の収益の減少に直面する可能性がある反リベート、詐欺および乱用、プライバシーおよび他の法律法規の制約を受けることになります。
医療提供者は、医師や第三者支払者を含め、規制の承認を得た任意の候補製品を推薦·処方する上で主な役割を果たす。私たちの現在と未来の第三者支払者と顧客との手配は、広範に適用される詐欺や乱用、その他の医療法律や法規に直面する可能性があり、これらの法律と法規は、私たちの研究やマーケティング、販売、流通、私たちの製品の業務または財務配置と関係を制限するかもしれません。バイオ製薬会社として、医療サービスの転転を制御したり、連邦医療保険、医療補助または他の第三者支払者に請求書を発行したりすることはありませんが、詐欺や乱用、および患者の権利に関する連邦および州医療法律法規は現在も将来も私たちの業務に適用されています。もし私たちの候補製品がFDAの承認を得て、私たちのパートナーがアメリカでこれらの製品を商業化し始めたら、私たちのこのような法律の下での潜在的なリスクは著しく増加し、私たちはこのような法律を遵守することに関連するコストも増加する可能性がある。他の事項以外に、これらの法律は、現在の主要な研究者と研究患者との活動、提案と将来の販売、マーケティングと教育計画、流通協定、割引、手数料補償、いくつかの患者支援サービス、および一般的な他の業務手配に影響を与える可能性がある。また，我々の任意の候補製品の米国国外での承認と商業化は，ここで述べた医療保健法や他の外国法の外国等価物の制約を受ける可能性もある。適用される連邦および州医療保健法律および法規によると、いくつかの業務計画や私たちの運営能力に影響を与える可能性のある制限は含まれているが、これらに限定されない
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私たちが第三者の業務手配と適用される医療法律や法規に適合していることを確保するためには、大量のコストがかかります。政府当局は、我々の業務やり方は、現在または将来、医療法律や法規の適用に関連する法規、法規または判例法に適合していないと結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、監禁、政府援助の医療計画から除外された(例えばMedicareおよびMedicaid)、返還、追加の報告要求または監督(私たちが会社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けている場合)、および私たちの業務の削減または再編、名声損害、契約損害、利益および将来の収益の減少、これらはいずれも私たちの業務運営能力と私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちがそれと業務往来があると予想される任意の医師や他の医療提供者や実体が適用法を遵守していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画から除外されることを含む重大な刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
私たちの従業員は規制基準や要求を守らないことを含む不正行為や他の不正活動に従事する可能性があり、これは私たちに重大な責任を与え、私たちの名声を損なう可能性がある。
我々は、FDAの規定または同様の外国規制機関の同様の規定に故意に準拠できなかったこと、FDAまたは同様の外国規制機関に正確な情報を提供すること、私たちが制定した製造基準の遵守、連邦および州医療詐欺および乱用法律法規の遵守、および同様の外国規制機関によって制定され実行された類似の法律法規、財務情報またはデータを正確に報告すること、または許可されていない活動を開示することを含む、従業員詐欺または他の不正行為のリスクに直面している。従業員の不当行為はまた臨床研究過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律や法規を遵守しないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持したりすることに成功しなかったら、これらの行動は、巨額の罰金や他の制裁を加えることを含む、私たちの業務および業務結果に大きな影響を及ぼすかもしれない。
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負い、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限する可能性があります。
私たちは人体臨床研究で私たちの候補製品をテストすることに関連する固有の製品責任リスクに直面しており、私たちのパートナーが開発可能な任意の製品を商業的に販売すれば、私たちはより大きなリスクに直面するだろう。私たちの臨床研究に参加した被験者、患者、医療提供者、または私たちの製品を使用、管理、または販売した人は、私たちと私たちのパートナーに製品責任クレームを出すかもしれません。もし私たちが私たちの候補製品や製品に被害を与えるクレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招くかもしれない。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
私たちは現在、製品責任保険のレベルを持っていて、これは似たような場合の会社の慣例であり、予測可能なリスクを提供するのに十分な保険だと思いますが、私たちが生じる可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれません。私たちは可能などんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。私たちは商業製品の販売を含めて、商品の保険範囲を拡大するつもりです
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私たちが開発している候補製品については、規制部門の承認を得ることができないかもしれませんが、規制部門の承認を得た製品のために商業的に合理的な製品責任保険を得ることができないかもしれません。予期せぬ副作用を有する薬物に基づく集団訴訟では，すでに多くの判決が下されている。成功した製品責任クレームまたは一連の私たちに対するクレーム、特に判決が私たちの保険範囲を超えた場合、私たちの現金を減少させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちと私たちの第三者製造業者が環境、健康、安全法律法規を遵守できなかったら、私たちは罰金や処罰を受けたり、コストを発生したりする可能性があり、これは私たちの業務成功に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちと私たちの第三者製造業者は、実験室プログラムおよび危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理および処理を管理する法律法規を含む、多くの環境、健康および安全法律法規の制約を受けている。私たちと私たちのCMOS業務は化学品と生物学的材料を含む危険で可燃性材料の使用に関するものだ。私たちと私たちのCMOS事業はまた危険な廃棄物製品を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちまたは私たちの第三者製造業者が危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負うかもしれません。どんな責任も私たちの資源範囲を超える可能性があります。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない。
危険材料の使用による従業員の負傷により発生する可能性のあるコストや費用を支払うために労働者補償保険を維持しているが、保険限度額は、同様の状況の会社にとっては、予見可能なリスクを提供するのに十分な保険であると考えられるが、潜在的な責任に十分な保険を提供できない可能性がある。私たちは私たちが生物や危険材料を貯蔵したり処分したりすることで、私たちが提起した環境責任や有毒侵害請求に保険を提供することはできません。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。これらの法律法規を遵守しないことは、巨額の罰金、処罰、または他の制裁を招く可能性もあり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たち、私たちの顧客またはサプライヤーは、プライバシー、データ保護、データセキュリティに関連するますます厳格な法律、法規、契約義務を遵守できなかったと実際にまたは考えており、私たちの名声を損なう可能性があり、巨額の罰金と責任を直面させます。
私たちはプライバシー、データ保護、データセキュリティに関する多くの国内と海外の法律法規に支配されているか、その範囲は変化しており、異なる応用と解釈の影響を受け、異なる国の間で一致しない、あるいは他の規則と衝突している可能性がある。プライバシー、データ保護、データセキュリティに関する顧客および第三者への契約義務の条項も遵守しなければなりません。私たち、私たちの顧客、私たちのサプライヤー、あるいは他の関連第三者は、これらの法律、法規と義務を実際に処理または遵守できなかったと考えて、私たちのコンプライアンスと運営コストを増加させ、私たちを規制機関の審査、行動、罰金、処罰に直面させ、規制機関が私たちの臨床試験活動を拒否、制限、あるいは混乱させ、名声損害を招き、顧客の流失を招き、私たちの製品の使用を減少させ、訴訟と責任を招き、そうでなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を与える可能性がある。
例えば、EUは2018年5月にすべてのEU加盟国に対して直接効力を有し、EU以外の組織に対して域外効力を有する“一般データ保護条例(EU)2016/679(EU GDPR)”を採択したその他を除いてEU内の個人がこれらの個人に商品またはサービスを提供する個人情報(“方向性テスト”)またはその行動の監視(“監視テスト”)を処理する。したがって、EU GDPRは、EU加盟国の機関を背景に個人情報を処理したり、目標テストまたは監視テストの要求を満たしていれば、私たちに適用されます。EU GDPRは、管理者および処理員に対して、適切な技術および組織措置を要求して個人情報を保護することを含む契約プライバシー、データ保護およびデータセキュリティ約束、(2)個人がデータ保護権を行使する手段を確立すること、(3)個人情報の保持を制限すること、(4)敏感な情報(例えば、健康データ)に関する追加要求、(5)規制当局および/または個人にデータ漏洩状況を通報することに関する要求を含み、過度に遅延してはならない(実行可能な場合には72時間遅れてはならない)ことを含む、激務かつ包括的なプライバシー、データ保護およびデータセキュリティ義務を規定している。(Vi)資料当事者の有効な同意を得るための高い基準；(Vii)任意の新製品またはサービスを開発する際には、資料を保障する責任を考慮しなければならない。(Viii)臨床試験対象および調査者により詳細な私的通知を提供する。EU GDPRはまた、EU加盟国は、遺伝、生体認証、または健康データの処理を制限するさらなる法律および法規を導入することができ、これは、EUデータを収集、使用、共有する能力を制限し、コンプライアンスコストを増加させ、やり方を変更し、私たちの業務に悪影響を与え、私たちの財務状況を損なう可能性があると規定している。
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EU GDPRはまた、欧州経済圏(EEA)から米国や他の国への個人情報の移転を制限しており、欧州委員会は、移転当事者がEU GDPRに基づいて適切なデータ転送メカニズムを実施していない限り、これらの国が“十分な”データ保護法を持っていることを認めていない。イギリス(以下に述べる)とスイスのデータ保護法にも同様の制限がある。米国企業のEUからの個人情報の輸入を許可する主なメカニズムの1つは、EU-米国プライバシー盾とスイス-米国プライバシー盾枠組みによる認証である。しかし、欧州連合裁判所(CJEU)は2020年7月の裁決で、EU-米国プライバシーシールドフレームワークが国際伝送合法化のメカニズムとして無効であり、その後の指導には、国際データストリームを分析し、米国および他のいくつかの司法管区に送信された個人情報の十分な保護を確保するための追加のコンプライアンス努力が必要であることを発表し、場合によっては補充措置を実施することにより、標準契約条項(SCC)の下でプライバシー保護を提供することを含む。同様に，スイス連邦データ保護と情報コミッショナーはCJEU 2020年7月の決定に基づいてスイス−米国プライバシーシールドの枠組みが不十分であることを発表した。また、欧州委員会の新しいバージョンのSCC(新しいEU SCC)が発表されており、現在はEUから個人情報を合法的に転送する主要なメカニズムであり、より多くのコンプライアンスと実施努力が必要だ。EUとアメリカ当局は原則的に新しい大西洋横断データプライバシー枠組みに同意しました, それは個人情報の合法的な国際移転に別のメカニズムを提供することを約束した。もし私たちがアメリカや他の国に個人情報を送信するために有効な解決策を実施できなければ、私たちはより多くの規制行動、巨額の罰金、EUからの個人情報の処理または転送の禁止に直面し、私たちは大きな代価でヨーロッパでのデータ処理能力を増加させる必要があるかもしれない。EUから米国や他の国/地域に個人情報を入力できないと、EU GDPRに拘束されている私たちの顧客が、EUのGDPRに拘束されている私たちの顧客が、個人情報のEU以外への移行に関与しない代替案を求める可能性があるので、私たちの製品やサービスの需要を減らす可能性があります。
お客様、パートナー、サプライヤーに協力してEU GDPRを遵守したり、EU GDPRを自分で守ったりすることで、巨額の運営コストが発生したり、ビジネス慣行の変更が要求されたりする可能性があります。正確な実施が得られない場合や企業内の人員が必要なプログラムを完全に遵守できないリスクもある可能性がある。
EU GDPRは深刻な違反に対して巨額の罰金を科し、金額は最大2000万ユーロまたは世界の総合売上高の4%に達し、データ処理を制限または禁止することは、EUでの業務を展開する能力を弱化させ、私たちのサービスへの需要を減少させ、私たちの業務と運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。EU GDPRはまた、データ主体と消費者協会に対して個人訴訟を提起する権利を付与し、監督管理当局に苦情を提出し、司法救済を求め、EU GDPR違反による損害について賠償を受けることができる。
また、連合王国のEU離脱後、2018年の“欧州連合(離脱)法”第3条に基づき、EU GDPRの義務はほぼ変わらない形で英国に適用され続けている。英国GDPRは2018年の英国データ保護法と併存しており、英国GDPRのいくつかの減税を英国法に盛り込んでいる。イギリスGDPRによると、連合王国に設立された会社とイギリスに設立されていない会社は、イギリス個人への商品やサービスの提供に関する個人情報を処理したり、彼らの行動を監視したりすることは、イギリスGDPRの要求(現在)はEU GDPRの要求とほぼ一致するため、類似のコンプライアンスおよび運営コストを招く可能性があり、潜在的罰金は最高1，750万ポンドまたは世界売上高の4%に達する。したがって、私たちは2つの平行したデータ保護制度に直面する可能性があり、すべての制度は罰金を許可し、異なる法執行行動を取ることができる。また、イギリス情報事務室は最近、(I)連合王国以外の国への移転のための古い標準契約条項の代わりに国際データ転送プロトコルを公表し、(Ii)イギリスの場合に適用するためにこのような条項の関連条項を修正した新しいEU SCCの“イギリス付録”を発表したことを指摘すべきである。イギリスの情報専門事務所もまた、自分の移転影響評価と国際移転ガイドラインをすぐに発表するだろう。
欧州以外の他の国は、同様の国境を越えたデータ伝送制限やローカルデータ駐留を要求する法律を制定または検討しており、サービスや運営業務を提供するコストや複雑さを増加させる可能性がある。例えば、ブラジルは最近、個人情報の処理を広く規制し、EU GDPRと同様のコンプライアンス義務と処罰を加えた一般データ保護法(Lei Geral de Prote≡o de Dados PessoaisまたはLGPD)(第13，709/2018号法律)を公布した。
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米国でもプライバシー、データ保護、データセキュリティに対する規制が厳しくなっている。例えば、2020年1月1日に施行されたカリフォルニア消費者プライバシー法(CCPA)は、カリフォルニア住民により大きな権利を与え、彼らの個人情報にアクセスして削除し、特定の個人情報を共有しないことを選択し、彼らの個人情報がどのように使用されるかに関する詳細な情報を得ることができる。CCPAは違反行為に対する民事処罰と，データ漏洩に対する個人訴権を規定しており，データ漏洩訴訟が増加すると予想される。CCPAは私たちのコンプライアンスコストと潜在的な責任を増加させるかもしれない。CCPAは2023年1月1日に大幅に拡大され、カリフォルニア2020年プライバシー権法案(CPRA)が全面的に発効する。他の事項を除いて、CPRAはカリフォルニア住民にある敏感な個人情報の使用を制限する能力を与え、更に文脈を越えた広告の使用を制限し、個人情報の保留に対する制限を確立し、CCPA個人訴訟権利に制約されたデータ漏洩タイプを拡大し、16歳以下のカリフォルニア住民に関連するCPRA違反行為に対してより高い罰を規定し、新しい法律を実施し、実行するための新しいカリフォルニアプライバシー保護局を構築する。コロラド州、コネチカット州、ユタ州、バージニア州のような他の州では、同様の包括的プライバシー法が採択され、2023年にも施行され、いくつかの州が独自バージョンのプライバシー法を検討していることは、米国がより厳しい州プライバシー、データ保護、データセキュリティ立法に強い傾向があることを示しており、これは私たちの潜在的な責任を増加させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
アメリカと外国のプライバシー、データ保護、データセキュリティの法律法規を遵守することは、私たちに巨額のコストを発生させたり、私たちの業務に不利な方法で私たちの業務のやり方やコンプライアンスを変えることを要求する可能性があります。さらに、これらの異なる法律を遵守することは、私たちがデータを収集、使用、開示する能力を制限し、または場合によっては、いくつかの司法管轄区域で私たちが運営する能力に影響を与える契約でより重い義務を負うことを要求するかもしれない。米国および外国のプライバシー、データ保護、およびデータセキュリティ法律法規を遵守しないことは、政府の法執行行動(民事または刑事罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝を招く可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。私たちがプライバシー権を侵害し、プライバシー、データ保護、データセキュリティ法律を遵守できなかったと主張したり、私たちの契約義務に違反したり、私たちが責任を負わないと認定されても、弁護の費用が高く時間がかかる可能性があり、負の宣伝を招く可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちのセキュリティ措置が破壊された場合、あるいは私たちの情報技術システムやサプライヤーの情報技術システムと他の関連第三者が故障したり、セキュリティホール、データ損失や漏洩、その他の中断を受けたりすることは、私たちのサービスの深刻な中断を招き、私たちの業務に関連する敏感な情報を危険にさらし、私たちの名声を傷つけ、私たちの違反通知義務をトリガし、私たちの重要な情報へのアクセスを阻止し、私たちを責任または他の私たちの業務への悪影響に直面させる可能性があります。
私たちの通常のビジネスプロセスでは、当社または他の当事者によって所有または制御される個人情報(健康情報を含む)、知的財産権、ビジネス秘密、および独自の商業情報を含む独自、機密および敏感な情報を収集、処理、格納することができます。私たちはこのような情報の機密性、完全性、そして利用可能性を維持するために安全な方法でそうしなければならない。私たちは、アクセス権限を失うリスク、不適切な使用または開示、不適切な修正、および私たちがキー情報の制御を十分に監視、監査、修正できないリスクを含む、これらの重要な情報の保護に関連するいくつかのリスクに直面している。このリスクは私たちの運営要素を扱う第三者サービス提供者に延長される。
私たち、私たちのパートナー、私たちのCRO、私たちのCMO、および私たちは、人的資源、財務報告および制御、規制コンプライアンス、および他のインフラ運営を処理するシステムなど、情報技術および電気通信システムに依存して重要に運営されている他のビジネスサプライヤーに依存しています。セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の情報技術システムおよび我々の第三者サプライヤーおよび他の請負業者およびコンサルタントのシステムの規模および複雑さ、ならびに彼らが維持する独自、機密および敏感な情報の数が増加していることを考慮すると、このような情報技術システムは、故障、サービス中断、システム障害、自然災害、テロ、戦争、電気通信および電気故障、ならびに私たちの人員、第三者サプライヤー、請負業者、コンサルタント、業務パートナーおよび/または他の第三者の不注意、または意図的な行為によるセキュリティホールが発生しやすい可能性がある。または悪意のある第三者のネットワーク攻撃(有害なマルウェアの配備、恐喝ソフトウェア、サービス拒否攻撃、社会工学、および他の手段を含み、サービスの信頼性に影響を与え、情報の機密性、完全性および利用可能性を脅かす)、これは、私たちのシステムインフラ、または私たちの第三者サプライヤーおよび他の請負業者およびコンサルタントのシステムインフラに危害を及ぼす可能性があり、またはデータ漏洩を引き起こす可能性がある。世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、強度と複雑性の増加に伴い、セキュリティホールや破壊のリスクは普遍的に増加し、特に信頼できる内部者の意外な行動や不注意、コンピュータハッカー、ウイルス、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃またはネットワーク侵入による。また…, 新冠肺炎疫病に関連する現地亡命或いは類似の制限により、ホームネットワーク上で操作するコンピュータの使用率が増加し、我々のシステムがセキュリティホールの影響を受けやすくなる可能性がある。たとえば，MSKは2021年3月に，MSKはAccellion，Inc.データ漏洩の影響を受ける多くのクライアントの1つであり，Accellion，Inc.は文書共有システムを提供することを通知した.MSKはその後，我々の生産停止計画に関連するいくつかの文書が侵入の影響を受けていることを通知し，この妥協は重要ではないと考えている.私たちは、敏感なデータが不正アクセス、使用、または開示されないように保護する措置を取っているにもかかわらず、私たちと私たちの第三者サービスプロバイダは常にサイバー攻撃、私たちの情報技術と
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インフラは、ハッカーやウイルスの攻撃を受けやすいか、または人員ミス、汚職、または他の悪意または意図しない中断によって破壊される可能性がある。このような侵入または中断は、私たちのネットワークを危険にさらす可能性があり、そこに格納されている情報は、許可されていない当事者によってアクセス、操作、開示、紛失、または盗まれる可能性がある。
私たちの情報技術や電気通信システム、あるいは私たちの第三者サービスプロバイダが使用するシステムの故障や深刻な停止は、私たちのテストや研究開発活動を阻止し、私たちの管理業務の行政面を阻止することを含む、私たちの運営を深刻に中断させる可能性があります。例えば、完了した、行われている、または計画されている臨床研究データの損失は、私たちの規制承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。さらに、我々が第三者から調達した複雑なオペレーティングシステムソフトウェアおよびアプリケーションは、脆弱性、“エラー”および他の問題を含む設計または製造上の欠陥を含む可能性があり、これらの問題は、意外にも私たちのネットワーク、システムの動作、または個人情報または他のデータの処理を妨害する可能性がある。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり破損したり、あるいは機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発は延期される可能性があり、私たちの業務は他の不利な影響を受ける可能性があります。
私たちはすべてのタイプのセキュリティ脅威を予見できないかもしれないし、このようなすべてのセキュリティ脅威に対して有効な予防措置を実施できないかもしれない。私たちはまた攻撃の危険に効果的に対応、抑制、または軽減できないかもしれない。サイバー犯罪者が使用する技術はしばしば変化し，起動まで識別されない可能性があり，外部サービスプロバイダ，組織犯罪分岐機関，テロ組織，敵対する外国政府や機関やネットワークセキュリティ研究者などの外部団体から様々なソースから来る可能性がある.任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータまたはアプリケーション、または当社の第三者サプライヤー、他の請負業者およびコンサルタントのデータまたはアプリケーションを紛失または破損させたり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちの製品およびサービスのさらなる開発および商業化は遅延する可能性があります。
重大なセキュリティホールや中断に関連するコストは巨大である可能性があり、そのようなリスクに対して提供されるネットワークセキュリティ保険の限度額を超える可能性がある。もし私たちの第三者サプライヤー、他の請負業者、およびコンサルタントの情報技術システムが中断またはセキュリティホールの影響を受ける場合、私たちはこのような第三者に対抗するための十分な追跡権がない可能性があり、このようなイベントの影響を軽減するために大量の資源を費やし、将来のこのような事件の発生を防止するために保護措置を制定し、実施しなければならないかもしれない。
私たちのデータ保護努力と情報技術への私たちの投資は、私たちのシステムまたは第三者サプライヤー、他の請負業者、コンサルタントのシステムに重大な障害、データ漏洩、侵入、または私たちの名声、業務、運営、または財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性のあるネットワークイベントを防止することを保証することはできません。例えば、このような事件が発生して私たちの運営が中断されたり、私たちの第三者サプライヤーや他の請負業者やコンサルタントの運営が中断されたりすると、私たちの計画が実質的に中断される可能性があり、私たちのサービスや技術の開発が延期される可能性があります。さらに、我々の内部情報技術システムまたは第三者サプライヤー、他の請負業者およびコンサルタントのシステムは深刻に中断されているか、またはセキュリティホールは、機密情報(商業秘密または他の知的財産権、独自業務情報および個人情報を含む)の損失、流用および/または不正アクセス、使用または開示、またはアクセスを阻止する可能性があり、これは、財務、法律、商業および名声を損なう可能性がある。例えば、不正アクセス、使用または個人情報(私たちの顧客または従業員に関する個人情報を含む)をもたらすこのような事件は、私たちの名声を直接損なう可能性があり、連邦および/または州の違反通知法および外国等価法律に遵守させ、是正措置を強制することができます。そうでなければ、個人情報のプライバシーや安全を保護する法律および法規に基づいて責任を負うことになり、重大な法律や財務リスクおよび名声被害を招き、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、不正アクセス、使用、または漏洩から敏感なデータを保護する措置を取っているが、私たちの情報技術およびインフラは、ハッカーやウイルスの攻撃を受けやすいか、または人員ミス、汚職、または他の悪意または意図しない中断によって破壊される可能性がある。このような侵入または中断は、私たちのネットワークを危険にさらす可能性があり、そこに格納されている情報は、許可されていない当事者によってアクセス、操作、開示、紛失、または盗まれる可能性がある。
このような任意の情報のアクセス、漏洩、または他の損失は、法的クレームまたは訴訟、国内または海外のプライバシー、データ保護およびデータセキュリティ法律(例えば、HIPAAおよびHITECH)に基づく責任、および処罰をもたらす可能性がある。いくつかのセキュリティホールは、影響を受けた個人、HHS部長に通知しなければならないが、広範な違反に対しては、メディアまたは州総検察長に通知する必要があるかもしれない。そのような通知は私たちの名声と競争能力を損なうかもしれない。我々はセキュリティ対策を実施しているが，これらのデータは現在様々なチャネルでアクセス可能であり，攻撃からデータを保護できる保証はない.許可されていないアクセス、紛失、または伝播は、私たちの分析、研究開発活動、会社の財務情報の収集、処理、準備、および私たちの業務を管理する行政面の能力を含む、私たちの名声を傷つけたり、私たちの運営を混乱させたりする可能性があります。
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このような法律違反に対する処罰はそれぞれ違う。例えば、HIPAAとHITECH要求を守らない処罰は、重大な民事罰金を含めて大きく異なり、場合によっては、刑事罰、毎回の違反および/または監禁に最高25万ドルの罰金が科せられる。HIPAAに違反し、個人識別可能な健康情報を故意に取得または開示する人は、最高50，000ドルの刑事罰および最高1年の禁固に直面する可能性がある。不法行為が虚偽の言い訳または意図が商業利益、個人利益または悪意のある傷害売却、譲渡または識別可能な健康情報の使用に関連する場合、刑事罰は増加する。
また、カリフォルニア州やマサチューセッツ州などでも同様のプライバシー法律や法規が施行されており、“カリフォルニア医療情報秘密法”のような、健康情報や他の個人識別情報の使用や開示に制限的な要求が加えられている。HIPAAは必ずしも先制されるとは限らず、特に国がHIPAAよりも個人に大きな保護を与えた場合。州の法律がもっと保護されているところで、私たちはもっと厳格な規定を守らなければならない。違反者に罰金と罰を加えるほか、いくつかの州法は、自分の個人情報が乱用されたと思う個人に個人訴訟権利を提供している。例えば、カリフォルニアの患者プライバシー法は最高25万ドルの罰金を規定し、被害者側が損害賠償を要求することを許可する。同様に、CCPAは、ある個人情報が、企業が合理的なセキュリティプログラムを実施および維持できなかったために、不正なアクセスおよび流出、盗難、または開示を受けた場合、消費者に個人訴訟を提起することを可能にする。連邦と州の法律の相互作用は裁判所と政府機関の異なる解釈を受ける可能性があり、私たちおよび私たちが受け入れ、使用し、共有するデータに複雑なコンプライアンス問題をもたらし、私たちを追加的な費用、不利な宣伝と責任に直面させるかもしれない。また，規制機関のプライバシー問題への関心が高まっていることや，個人情報保護に関する法律法規が拡大し複雑になっていることにより，我々の業務に対する潜在的なリスクが悪化する可能性がある.特定のタイプの敏感なデータの保護の強化、遺伝データの処理に関する法律または法規の変化、およびデータセキュリティインフラの強化に対する顧客の需要の増加, 私たちが製品を提供するコストを大幅に増加させ、私たちの製品に対する需要を減らし、私たちの収入を減少させ、および/または追加の債務を負担させるかもしれない。
私たちまたは私たちの顧客に不利な税金法律または法規の変化は、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはアメリカとアメリカ以外の異なる司法管轄区で所得税と非所得税を納めています。私たちの業務と財務状況は連邦、州、現地あるいは国際税法の変化、税収管轄区域の行政解釈、決定、政策と立場の変化、会計原則の変化、源泉徴収税の適用性、そして私たちの業務運営の変化の悪影響を受ける可能性があります。例えば、“税法”、“コロナウイルス援助、救済·経済安全法”(CARE法案)、米国救助法などの米国の法律は、会社の税率、私たちの運営に関連する繰延純資産の潜在的な現金化、外国収益の課税と費用の控除に大きな変化をもたらし、私たちの財務状況や運営結果に大きな影響を与える可能性がある。
私たちは純営業損失の繰越とある税務資産を使って将来の課税収入や税金を相殺する能力が一定の制限を受ける可能性があります。
私たちは連邦と州の純営業損失(NOL)といくつかの他の税金属性を使用して、潜在的な将来の課税所得額と関連する所得税を相殺する能力は私たちの未来の課税所得額の発生に依存して、私たちは私たちがいつ、あるいは私たちのすべてのNOLまたは他の税金属性を使用するのに十分な課税収入が発生するかどうかを予測することができない。
2021年12月31日まで、前期損失のため、大量のアメリカ連邦と州NOLがあります。減税·雇用法案(税法)によると、2018年1月1日以降の納税年度に発生した連邦NOLは無期限に繰り越すことができるが、このような連邦NOLの使用は今年度の課税所得額の80%を超えてはならない。CARE法案はこの80%の課税収入制限を一時停止し、NOL繰越が2021年1月1日までの納税年度に課税収入を完全に相殺することを許可した。各州が税法やCARE法案をどの程度遵守しているかは不明である。税法もCARE法案も私たちの財務諸表に実質的な影響を与えなかった。
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また、改正された1986年の国内税法(以下、“税法”と略す)第382条の規定によると、所有権変更を経験した場合、任意の課税年度にこれらのNOLや他の税属性(例えば連邦税収控除)を利用する能力が制限される可能性がある。一般に、1人または複数の株主または1社の株式の少なくとも5%を保有するグループ株主が3年間のテスト期間内に、その所有権がその最低持株割合より50ポイント以上増加すると、第382条に規定する所有権変更が発生する。似たような規則は州税法に適用されるかもしれない。2021年12月31日までの株式取引について第382節の分析を行い，成立以来所有権変更を経験しており，規則第382節の規定により，何らかの変更前のNOLと信用を使用する能力が制限されると考えられる.また、将来の株式発行や株式所有権の他の変化により、私たちは後続の所有権変化を経験する可能性があり、その中のいくつかは私たちがコントロールできない。したがって、我々の財務諸表に記載されているNOLと税収控除の金額は限られている可能性があり、2018年1月1日までに発生したNOLであれば、満期になって使用されない可能性があります。私たちのNOLのこのような実質的な制限や満期は、私たちの未来の納税義務を効果的に増加させ、私たちの未来の経営業績を損なうかもしれません。州税法の類似規定は、累積された州税収属性の使用を制限するのにも適用可能である。NOLや他の予見できない原因の使用を一時停止するなど、規制の変化は、私たちの既存の税金属性の満期、価値の低下、または将来の所得税債務を相殺できない可能性がある。
業務中断は私たちの将来の収入と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させるかもしれない。
私たちの業務は地震、電力不足、電気通信故障、水不足、洪水、ハリケーン、台風、火災、極端な天気条件、医療流行病、その他の自然或いは人為的災害或いは業務中断の影響を受ける可能性があり、私たちは主に自己保険です。私たちの2つの会社の場所はカリフォルニア州にあり、これは地震と火災が多発する地域です。このような業務中断の発生は、私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。私たちは私たちの候補製品を生産するために第三者メーカーに依存している。もしこれらのサプライヤーの運営が人為的あるいは自然災害あるいは他の業務中断の影響を受け、進行中の新冠肺炎疫病を含む場合、私たちが候補製品の臨床供給を獲得する能力は妨害される可能性がある。
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プロジェクト6.実行HIBITS
展示品 |
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引用で編入する |
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保存済み |
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違います。 |
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展示品説明 |
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表 |
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書類番号. |
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展示品 |
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提出日 |
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3.1 |
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Atara BioTreateutics，Inc.社登録証明書の改訂と再発行 |
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S-1 |
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333-196936 |
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3.2 |
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6/20/2014 |
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3.2 |
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二番目の改正とAtara BioTreateutics，Inc.の付則を再修正する。 |
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8-K |
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001-36548 |
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3.1 |
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9/27/2022 |
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10.1 |
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Atara BioTreateutics，Inc.とCharles River実験室会社との間で2022年8月1日に署名された商業製造サービス協定の改正案第3号 |
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10.2 |
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Atara BioTreateutics，Inc.とバイエル株式会社の間で2022年8月2日に署名された終了、改訂、および計画移転協定 |
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10.3 |
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Atara BioTreateutics，Inc.及びPierre Fabre Medicant+2022年9月28日に署名された商業化協定の改正案第1号 |
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31.1 |
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最高経営責任者は2002年のサバンズ·オキシリー法第302条に基づいて発行された証明書 |
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31.2 |
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2002年サバンズ·オキシリー法第302条に基づく最高財務·会計幹事の証明 |
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32.1(1) |
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米国法第18編第1350条に基づいて発行された最高経営責任者及び最高財務会計官証明書によると、この条項は“2002年サバンズ·オックススリー法案”第906条に基づいて可決された |
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101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書-インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには表示されない |
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X |
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101.衛生署署長 |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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101.CAL |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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X |
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101.DEF |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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X |
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101.LAB |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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101.価格 |
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XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメントを内部接続する. |
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104 |
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会社が2022年9月30日までの四半期のForm 10-Q四半期報告の表紙は、イントラネットXBRL。 |
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X |
+本展示品の部分は省略されており、(I)実質的ではないので、(Ii)登録者は個人または機密の情報タイプとみなされる。
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標札題材.題材
1934年の証券取引法の要求によると、Atara BioTreateutics，Inc.は正式に本報告書が正式に許可された署名者がそれを代表して署名することを促進した。
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Atara生物治療会社 |
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日付：2022年11月8日 |
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差出人： |
/s/Pascal Touchon |
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パスカル·トゥーチン |
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社長と最高経営責任者 |
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(許可された者と校長) |
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(行政主任) |
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差出人： |
/s/Utpal Koppikar |
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Utpal Koppikar |
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首席財務官 |
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(許可された者と校長) |
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財務·会計幹事) |
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