アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
_から_への過渡期
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
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(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
(
登録者の電話番号は市外局番を含んでいます
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐ No
2022年11月6日現在登録者は
i
カタログ表
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ページ |
第1部： |
財務情報 |
6 |
第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
6 |
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簡明総合貸借対照表 |
6 |
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経営報告書と全面赤字を簡明に合併する |
7 |
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転換可能優先株と株主権益(損失)簡明連結報告書 |
8 |
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キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
10 |
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簡明合併財務諸表付記(未監査) |
11 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
28 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
37 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
37 |
第二部です。 |
その他の情報 |
39 |
第1項。 |
法律訴訟 |
39 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
39 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
96 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
96 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
96 |
五番目です。 |
その他の情報 |
96 |
第六項です。 |
陳列品 |
97 |
サイン |
98 |
|
2
前向き陳述に関する特別説明
このForm 10-Q四半期報告書または四半期報告書には前向きな陳述が含まれている。改正後の1933年証券法第27 A節(“証券法”)と改正後1934年証券取引法第21 E節(“取引法”)に含まれる前向き陳述の安全港条項にこれらの前向き陳述を組み込む予定である。本四半期報告に含まれる歴史的事実に関する陳述を除いて、本四半期報告に含まれるすべての陳述は、私たちの未来の経営結果と財務状況、業務戦略、候補製品開発、期待製品、候補製品の承認、研究開発活動とコスト、未来の収入、私たちの業務計画の成功タイミングと可能性、管理計画と目標、臨床試験の未来の結果とタイミング、私たちの候補製品の治療潜在力及び私たちの候補製品の市場潜在力に関する陳述を含み、すべて前向きな陳述である。これらの表現は既知と未知のリスク、不確定性とその他の重要な要素に関連し、私たちの実際の結果、業績或いは成果は展望性表現中の明示的或いは暗示的な任意の未来の結果、業績或いは成果と大きく異なることを招く可能性がある。
場合によっては、“可能”、“会議”、“すべき”、“予想”、“計画”、“予想”、“可能”、“意図”、“目標”、“プロジェクト”、“考慮”、“信じ”、“推定”、“予測”、“潜在”、“将”または“継続”またはこれらの用語の否定または他の同様の表現によって、前向きな陳述を識別することができる。すべての展望的声明書がこのような単語を含んでいるわけではないにもかかわらず。本四半期報告書の展望的陳述は予測のみであり、主に現在の未来の事件と財務傾向に対する私たちの予想と予測に基づいており、これらの事件と財務傾向は私たちの業務、財務状況、運営結果に影響を与える可能性があると考えられる。これらの展望的陳述は、第2部1 A項で述べたリスク、不確実性、および仮説を含む、本四半期報告の日までの状況のみを代表し、多くの既知および未知のリスク、不確実性および仮説の影響を受ける可能性がある。今四半期の報告書の“リスク要因”。展望性陳述自体はリスクと不確実性の影響を受けるため、その中のいくつかのリスクと不確定性は予測できないか定量化されており、いくつかは私たちが制御できないので、あなたは未来の事件の予測としてこれらの展望的陳述に依存してはならない。著者らの展望性陳述に反映された事件と状況は実現できない或いは発生できない可能性があり、実際の結果は展望性陳述中の予測結果と大きく異なる可能性がある。しかも、私たちは持続的な環境で運営している。新たなリスク要因や不確定要因が時々出現する可能性があり、管理職がすべてのリスク要因や不確定要因を予測することは不可能である。法的要件が適用されない限り、私たちは、任意の新しい情報、未来のイベント、状況の変化、または他の理由による、本明細書に含まれる任意の前向きな陳述を公開または修正するつもりはありません。
3
リスク要因をまとめる
我々の業務は、第2部1 A項で述べたリスク及び不確定要因を含む多くのリスク及び不確定要因に直面している。本四半期報告表格10-Qにおける“リスク要因”。私たちの普通株に投資する時、あなたはこのような危険と不確実性を慎重に考慮しなければならない。私たちの業務に影響を与える主なリスクと不確定要素は以下の通りです
4
5
最初の部分は資金調達ですAL情報
プロジェクト1.融資すべての報告書。
オメガ治療会社は
縮合固結基スプレー銃のシーツ
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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有価証券 |
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関係者の売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産純額 |
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制限現金 |
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その他の資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用を計算する |
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その他流動負債 |
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賃貸負債、流動 |
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流動負債総額 |
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非流動賃貸負債 |
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長期債務、純額 |
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その他負債 |
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総負債 |
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株主権益： |
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優先株、$ |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
6
オメガ治療会社は
簡明総合運営報告書イオンと総合損失
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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関係者からの協力収入 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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関連側費用、純額 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入(費用)、純額： |
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利子収入，純額 |
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株式証負債の公正価値変動を認める |
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その他の収入，純額 |
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その他の収入を合計して純額 |
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純損失 |
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普通株株主は1株当たり普通株純損失を占め，基本損失と赤字を計上すべきである |
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加重平均普通株、普通株株主は1株当たり純損失、基本損失と希釈損失に用いる |
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総合的な損失： |
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純損失 |
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その他の全面的な損失： |
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有価証券の未実現収益 |
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総合損失 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
7
オメガ治療会社は
赤簡明連結報告書転換可能優先株と株主権益(赤字)を譲渡可能
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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普通株 |
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株式.株 |
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追加料金を払いました |
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その他の総合損失を累計する |
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積算 |
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合計して |
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2022年1月1日まで |
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普通株式を発行して行使のオプションと交換する |
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その他総合損失 |
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株に基づく報酬 |
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純損失 |
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2022年3月31日まで |
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普通株式を発行して行使のオプションと交換する |
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その他総合損失 |
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株に基づく報酬 |
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純損失 |
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2022年6月30日まで |
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普通株式を発行して行使のオプションと交換する |
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その他総合収益 |
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株に基づく報酬 |
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純損失 |
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2022年9月30日まで |
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第一選択 |
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第一選択 |
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第一選択 |
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普通株 |
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その他の内容 |
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合計して |
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株式.株 |
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パー？パー |
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株式.株 |
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株式.株 |
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株式.株 |
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パー？パー |
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支払い済み |
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積算 |
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株主の |
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2021年1月1日まで |
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Cシリーズを発行して転換可能な優先株を償還し、発行コストを差し引く$ |
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普通株式を発行して行使のオプションと交換する |
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株に基づく報酬 |
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2021年3月31日まで |
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普通株式を発行して行使のオプションと交換する |
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純損失 |
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2021年6月30日まで |
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初公募株から普通株を発行し、発行コストを差し引く$ |
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初公募終了時に転換可能優先株を普通株に転換することができます |
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初公開発売終了時優先株式証を一般株式承認証に変換 |
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株式証の行使 |
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普通株式を発行して行使のオプションと交換する |
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株に基づく報酬 |
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純損失 |
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2021年9月30日まで |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
9
オメガ治療会社は
簡潔で要を得た総合統計員キャッシュストリームのTS
(単位：千)
(未監査)
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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経営活動 |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却 |
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債務発行原価償却と債務割引 |
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非現金レンタル費用 |
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有価証券割引の増加 |
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株式証負債の公正価値変動を認める |
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成功費用債務の公正価値変動 |
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非現金利子支出 |
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株に基づく報酬費用 |
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賃料を繰延する |
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設備処分損失 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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関係者の売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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その他の資産 |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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その他負債 |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動 |
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財産と設備を購入する |
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有価証券を購入する |
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有価証券満期日収益 |
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投資活動のための現金純額 |
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融資活動 |
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転換可能優先株を発行して得た金 |
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優先株発行コストを支払う |
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普通株式を初めて公開発行して得た金は，手数料と引受割引を控除する |
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初公募株コストを支払う |
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成功費用の支払い |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金純変化 |
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現金、現金等価物、制限現金--期初 |
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現金、現金等価物、制限された現金--期末 |
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現金、現金等価物、および限定現金の入金 |
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現金と現金等価物 |
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制限現金 |
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現金、現金等価物、および限定現金 |
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キャッシュフロー情報の補足開示 |
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利子を支払う現金 |
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非現金投資·融資活動の追加開示 |
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優先株を普通株に転換する |
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株式承認証を追加実収資本に再分類する |
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売掛金と売掛金における繰延発売コスト |
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売掛金と売掛金に入れた財産と設備を購入する |
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$ |
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$ |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
10
オメガ治療会社は
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
1.ビジネスの性質とビジネス基盤プレゼンテーションのSIS
組織する
オメガ治療会社(“会社”または“オメガ”)は臨床段階のバイオテクノロジー会社であり、そのオメガエピゲノムプログラミングを利用することにより、メッセンジャーリボ核酸療法をプログラマブルエピジェネティクス薬として使用するシステム方法を開発したＴＭプラットフォーム(“omegaプラットフォーム”)。Omegaプラットフォームはエピジェネティクスの力を利用して、これは遺伝子発現と生体生活のあらゆる面を制御する機序であり、細胞の発生、成長と分化から細胞死までである。Omegaプラットフォームは基本的なエピジェネティック過程を制御し、異常遺伝子発現を正常範囲に戻すことで、天然核酸配列を変えることなく疾病の根本的な原因を是正することができる。当社は2016年7月にデラウェア州会社として設立され、その事務所はマサチューセッツ州ケンブリッジ市にある。
流動資金と持続経営
設立以来、同社はほとんどの資源をそのプラットフォームの構築とそのプロジェクトグループの発展の推進、その知的財産権の確立と保護、研究と開発活動を行い、組織と会社の人員、業務計画、資金調達、およびこれらの業務に一般的かつ行政的な支持を提供することに投入した。同社は生物技術業界の早期臨床段階会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、候補製品の成功研究、開発と製造に関連する技術リスク、候補製品の臨床開発に関連するリスク、新技術革新の競争相手の開発、キー人員への依存、ノウハウの保護、政府法規の遵守及び追加資本を獲得して運営を援助する能力を含むが、これらに限定されない。現在と未来のプロジェクトは広範な臨床前と臨床テスト及び商業化前の監督管理承認を含む大量の研究と開発努力が必要となる。このような努力は多くの追加資本、十分な人員、そしてインフラを必要とする。同社の薬物開発努力が成功しても，同社がいつ(あれば)製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。
2021年8月に、当社は初の公募(IPO)を完了し、それに基づいて発行·販売した
同社は現金、現金等価物、有価証券を#ドルと予想している
新冠肺炎に関連する重大なリスクと不確実性
全世界の新冠肺炎疫病の持続に伴い、当社は引き続き連邦、州と地方政府の職場政策、やり方とプログラムに関する提案に従うことを計画している。
11
新冠肺炎疫病及びその変種は会社の業務、会社の発展目標、経営結果と財務状況、普通株の公正価値と市場への影響程度は未来の発展に依存し、これらの事態の発展は非常に高い不確定性を持っており、現在自信を持って予測できない、例えば大流行の最終持続時間、旅行制限、隔離、社会距離と閉鎖企業の要求、及び全世界が取った疾病のコントロールと治療行動の有効性である。新冠肺炎疫病が全世界経済に与える破壊、全世界医療システムの破壊及びその他の重大な影響はすべて会社の業務、財務状況、経営業績と成長将来性に重大な不利な影響を与える可能性がある。
2022年9月30日までの9ケ月の中で、新冠肺炎疫病は会社の業務或いは運営業績に重大な影響を与えなかったが、疫病の持続時間と程度、結果及び抑制措置は未来の会社の運営と財務状況への影響を決定する。
陳述の基礎
添付されている簡明総合未審査財務諸表はアメリカ公認会計原則(“公認会計原則”)に基づいて作成された。本付記における適用指針に対するいかなる言及も財務会計基準委員会(“FASB”)の“会計基準編纂”(“ASC”)と“会計基準更新”(“ASU”)中の権威公認会計原則を指す。別の説明がない限り、本契約のすべての金額はドル(“ドル”)で表される。
2.主な会計政策の概要
合併原則
添付されている簡明合併未監査財務諸表はオメガ治療会社とその完全子会社オメガ治療安全会社の勘定を含み、オメガ治療安全会社はマサチューセッツ州の子会社である.すべての会社間取引と残高は合併で販売された。
監査されていない中期財務情報
本文に添付されている簡明総合未監査財務諸表は、アメリカ証券取引委員会(“アメリカ証券取引委員会”)の規則と規定に基づいて作成されたものであり、監査を受けていない。審査されていない財務諸表の作成基準は、審査された財務諸表と同じであるが、公認会計原則に従って作成された財務諸表に通常含まれるいくつかの情報および脚注開示は、統合されているか、または本報告では省略されており、これらの規則および法規によって許可されている。経営陣は、提供された情報は、報告期間の結果を公平に反映するために必要なすべての調整を反映しており、これらのすべての調整は正常で恒常的であると考えている。これらの簡明総合監査されていない財務諸表は、当社が2022年3月10日に米国証券取引委員会に提出した2021年12月31日現在の10-K表年次報告(“2021年10-K表”)に含まれる監査済み財務諸表とその付記とともに読まなければならない。
2022年9月30日までの9ヶ月間の業績は、2022年12月31日までの1年、任意の他の移行期間、または今後1年または任意の時期の予想結果を必ずしも示すものではない。
予算の使用
公認会計基準に基づいて簡明総合審査されていない財務諸表を作成する時、管理層は推定と仮定を行い、報告期間及び報告期間内の資産、負債及び支出の届出金額、及び或いは有資産及び負債の開示に影響を与える必要がある。当社は過去の経験とその当時の状況で合理的と考えられる様々な要素に基づいて見積もりと仮説を立てています。
これらの簡略化された統合未審査財務諸表に反映される重大な推定および仮定は、財産および設備使用年数の選択、最初の公募前に発行されたいくつかの金融商品(普通株、償還可能な優先株および引受権証)の公正価値、成功費用義務の公正価値、および株式に基づく補償を含むが、これらに限定されない。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。推定数の変化は既知期間の報告結果に反映されている。
重要会計政策の概要
12
会社の重要会計政策は、会社2021年10-K監査財務諸表付記2“重大会計政策概要”で説明されている。以下に言及するASU 2016−02が2022年1月に採用されるのは、2022年9月30日までの9カ月間で唯一重大な会計政策の変化である。
最近採用された会計公告
賃貸借証書
FASBは2016年2月、ASU第2016-02号を発表したレンタル(テーマ842)(“ASU 2016-02”)には、契約双方(すなわち、テナントとレンタル者)の確認、計量、列報、開示テナントの原則が規定されている。新基準はテナントに二重の方法を採用することを要求し、レンタルが実際にテナント融資購入であるかどうかの原則に基づいて、レンタルを融資リースまたは経営的賃貸に分類する。この分類は，レンタル料金が有効利子法に基づいているかレンタル期間に基づく直線ベースで確認されるかを決定する.テナントはまた、そのカテゴリにかかわらず、すべてのレンタル期間が12ヶ月を超えるテナントの使用権資産と賃貸負債を記録することを要求されている。レンタル期間が12ヶ月以下の借約は、現在賃貸契約を経営している現行指導原則と類似している可能性がある。
当社は2022年1月1日に施行日移行法を採用してASU 2016−02及び関連改正を通過した。したがって、ASU 2016-02を用いて移行日までの既存のレンタルの分類は変更されておらず、前の期間の結果は調整または再記述されず、ASCテーマ840に基づいて報告され続けている：賃貸借証書(“主題840”)。当社は一連の実際的な便宜的な方法を選択し、この方案によると、エンティティは、満期または既存の契約がレンタルであるかどうか、またはレンタル、満期または既存のレンタルを含むレンタル分類、または任意の既存のレンタルの初期直接コストであるかどうかを再評価する必要はない。同社はまた、レンタルと非レンタル構成要素を分離しないことを選択し、初期期間が12ヶ月以下のレンタルも認めない。
同社はマサチューセッツ州ケンブリッジ市にある会社のオフィスと実験室空間の不動産賃貸契約を持っている。それは契約の開始時にレンタルの予定があるかどうかを決定する。経営リース資産および負債はリース開始日にリース期間内にリース支払いの現在値を確認する。レンタル費用は一般的に固定されており、時間の経過とともに徐々に上昇している。浮動支払いは、会社がレンタル者の対象資産に関する運営コストを使用または共有することに関連し、発生したことを確認する。レンタル期間を決定する際には、会社は、その選択権を行使すると合理的に判断した場合に、リース契約を延長または終了する選択権を含む。隠れ金利が確定しにくい場合、会社はその増分借入金利を使用してレンタル負債を計算する。レンタル料金はレンタル期間内に直線法で確認します。
本ガイドラインを採用した後，会社は以下の項目の経営リース使用権資産を計上した$
所得税
2019年12月、FASBはASU第2019-12号を発表した所得税--所得税の会計計算の簡素化(“ASU 2019-12”)。ASU 2019-12は、期間内の税収分配方法、中期所得税算出方法、および外部ベース差を確認する繰延税金負債に関するいくつかの例外を廃止しました。新しいガイドラインはまた、特許経営税の会計処理を簡略化し、税法や税率の変化を制定し、営業権計税基礎の上昇を招く取引の会計処理を明らかにした。この基準を採用するにはいくつかの変更を前向きに行う必要があり、他のいくつかの変更は遡る必要がある当社は2022年1月1日にASU 2019-12を採用します。この基準を採用することは会社の財務諸表に実質的な影響を与えていない。
3.有価証券
次の表は、同社の有価証券(単位：千)：
13
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2022年9月30日 |
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原価を償却する |
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未実現損失総額 |
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公正価値 |
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会社債務証券 |
$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2021年12月31日 |
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原価を償却する |
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未実現損失総額 |
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公正価値 |
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会社債務証券 |
$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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||
有価証券の償却コストは割増償却と満期割引増加に応じて調整される。2022年9月30日その他の総合損失を累計した残高は有価証券関連の活動のみを含む。いくつありますか
4.前払い料金およびその他の流動資産
前払い料金および他の流動資産には、以下のものが含まれている(千計)
|
|
九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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臨床費用を前払いする |
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前払い研究開発 |
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前払いその他 |
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前払い保険 |
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賃料を前払いする |
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その他売掛金 |
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||
プリペイドソフト |
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||
前払い費用と他の流動資産 |
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$ |
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|
$ |
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||
5.財産と設備、純額
財産と設備、純額は以下の部分からなる(千計)
|
|
九月三十日 |
|
|
十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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||
実験室装置 |
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$ |
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$ |
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賃借権改善 |
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家具と固定装置 |
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建設中の工事 |
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コンピュータ装置 |
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総資産と設備 |
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減価償却累計を差し引く |
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( |
) |
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( |
) |
財産と設備、純額 |
|
$ |
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|
$ |
|
||
2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間の減価償却費用はい$です
14
6.課税料金
計算すべき費用には、以下の項目が含まれる
|
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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従業員関連費用 |
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$ |
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$ |
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研究コスト |
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製造コスト |
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専門と相談料 |
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利子 |
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他にも |
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合計する |
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$ |
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$ |
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||
7.定期ローン
二零一八年三月九日(“締め切り”)に、当社は太平洋西部銀行(“西太平洋銀行”)と融資協定を締結し、初歩的に借金をした$
2019年9月30日、当社は、工務銀行が当社に提供する元金総額を$とする融資協定改正案(“第1修正案”)を締結した
初公募終了後、会社がAシリーズ優先株を購入した未発行株式権証は自動的に株式承認証となり、購入総額は
2020年1月22日、“ローン協定”はさらに改正(“第2改正案”)され、返済開始日を延長する。融資協定は2020年12月30日にさらに改正され、返済日を延長する。定期ローンの満期日を延長する
“第3修正案”によると、同社は#ドルの成功費用を支払わなければならない
15
会社の2020年12月31日までの簡明総合貸借対照表は、最初に公正価値で記録され、報告期間ごとの公正価値変動は他の費用、簡明総合経営報告書と全面赤字純額で確認された。この等負債の公正価値は，負債を清算するまで報告期間終了時に再計量され，2021年8月に初公募完了時に清算される。
二零二一年十二月二十日に、当社は融資協定改正案(“第四改正案”)を締結し、この改正案に基づき、工務銀行は元金総額を$とする追加交付金を発行した
改訂された融資合意項の下の借入は、当社の知的財産を除くほとんどの個人財産を担保としています。改訂された融資協定には関連財務的な約束はない；しかし、当社は期限が切れるまでいくつかの肯定と消極的な承諾を守らなければならない。
自分から2022年9月30日、定期ローンの帳簿純額は返済開始日によって長期ローンに分類される。同社の未返済定期ローン残高は以下の部分からなる(千計)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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元金 |
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$ |
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未償却債務割引 |
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( |
) |
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( |
) |
帳簿純額 |
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$ |
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$ |
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会社は債務の期待寿命が定期ローンの期限に等しいと確定した。負債分の実質金利は
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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||||||||||
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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契約利子支出 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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債務発行原価償却と債務割引 |
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利子支出総額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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2022年9月30日と2021年12月31日、定期ローンの受取利息は$
16
当社は以下の定期ローンに関する元金(千計)を返済しなければならない
2022年(残り3ヶ月) |
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$ |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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合計する |
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$ |
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8.金融商品の公正価値
会社の金融商品の公正価値を以下の表にまとめる(千単位)
|
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2022年9月30日 |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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合計する |
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金融資産 |
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貨幣市場基金 |
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— |
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$ |
— |
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$ |
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有価証券 |
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合計する |
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$ |
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$ |
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金融負債 |
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成功費義務 |
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$ |
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|
$ |
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2021年12月31日 |
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レベル1 |
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レベル2 |
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合計する |
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合計する |
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普華永道との融資協議第4回改正によると、当社はある流動資金事項が発生した場合に成功費用を支払う必要があるため、関連負債は簡明総合貸借対照表に流動負債として入金され、当社はこの負債が1年未満で清算される可能性があると考えているからである。成功費用債務の公正価値は確率加重期待リターン方法を用いて決定される。公正価値に影響を与える主な推定と仮定は、指定された流動性イベントを実現する可能性、流動性イベントを実現する期待時間と割引率を含む。成功費用負債の公正価値は報告期間ごとに再計量され、公正価値変動は簡明総合経営報告書と全面損失で確認され、その負債が返済されるまで確認された。
以下は，以下の日までの成功費用義務を決定するための重要な数量化投入を反映している2022年9月30日と2021年12月31日：
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2022年9月30日 |
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2021年12月31日 |
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割引率 |
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% |
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流動性イベントの実現が期待される期間(年) |
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流動性イベントを実現する確率 |
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次の表は、会社の成功費用義務の公正価値の前転を提供し、公正価値は第三級投入によって決定される(千単位)
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“第四改正案”における成功費義務 |
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公正価値は2022年1月1日に |
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価値変動を公平に承諾する |
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2022年9月30日の公正価値 |
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9.支払いの引受およびその他の事項
賃貸借証書
同社はマサチューセッツ州ケンブリッジ市にある会社のオフィスと実験室空間のために以下の運営賃貸契約を締結した.
ヴァサ通り325番地
当社は2017年、マサチューセッツ州ケンブリッジ市ワサ街325番地にあるオフィススペースをレンタルする撤回不可能な運営リース契約を締結したそれは.会社は財産税、保険料、正常維持費を支払う必要がある。経営リースには、レンタル期間内に予約された固定最低レンタル料のアップグレードが含まれています。2018年中に同社は
ドングリ公園通り20番地
2020年7月13日，当社は森達生物科学社(以下，森達生物科学社，前身は金泰治療社)と共有空間手配(以下，手配)を締結した。至れり尽くせり
チャールズ公園のチケット一枚
2021年11月4日、当社はARE-MA地域第94号有限責任会社と賃貸契約を締結し、レンタル総額は約
842トピックでの開示
2022年9月30日現在、会社経営リースに関する使用権資産は$
18
使用権資産は当社がリース期間内に対象資産を使用する権利を代表し、関連リース負債は当社のリースによるリース金の支払い義務を代表する。使用権資産と当該負債はいずれもレンタル開始日にレンタル期間内にレンタル支払いの現在値によって確認されます。当社の借款は暗黙的な金利を提供していないため、当社は改訂された定期ローンの金利推定に基づいて借り入れ金利を増加させ、この定期ローンは完全に担保された定期ローンの金利で計算される。
次の表は年間レンタル費用の構成要素をまとめています2022年9月30日までの9カ月(単位：千)。
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9か月で終わる |
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2022年9月30日 |
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レンタル費用を経営する |
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可変レンタル費用 |
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レンタル総費用 |
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可変レンタル費用には一般的に公共地域維持費、光熱費、物流税が含まれています。総レンタル料金では、$
当社の賃貸に関する加重平均残存期間と割引率は以下のとおりである
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自分から |
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2022年9月30日 |
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加重平均残存賃貸年限(年) |
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加重平均割引率 |
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% |
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当社のレンタルに関する補充キャッシュフロー資料2022年9月30日までの9ヶ月の状況は以下の通り(単位：千)
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9か月で終わる |
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2022年9月30日 |
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賃貸負債の金額を計上するための現金 |
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リース負債と引き換えに経営的リース資産 |
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$ |
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自分から2022年9月30日、12月31日までの毎年、325個のワサルと20個のドングリ公園の推定最低賃貸料は以下の通り(千単位)
2022年(残り3ヶ月) |
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2023 |
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2024 |
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最低賃貸支払総額 |
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差し引く：推定利息 |
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リース負債現在価値を経営する |
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チャールズ公園1号の推定最低賃貸料は上の表に含まれていません。借約は2023年第2四半期に開始される予定ですから。チャールズ公園の1棟の最低賃貸料は$と推定されます
主題842までの期間に関連する開示
2021年12月31日まで、12月31日までの毎年、会社施設運営賃貸の将来最低賃貸料は以下のように支払われています(千計)
19
2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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その後… |
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最低賃貸支払総額 |
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10.ライセンスプロトコル
旗艦パイオニア革新V，Inc.
2019年3月、当社はフラッグシップパイオニア革新V，Inc.と独占ライセンス契約を締結し、この合意に基づき、当社は指定特許権の下のグローバル独占、特許権使用料、再許可及び譲渡可能な許可を付与し、開発、製造及び商業化特許製品(“旗艦許可”)を取得した。旗艦ライセンスの条項によると、当社は当社のライセンス製品の純売上高について低い1桁パーセントの印税を支払う義務があります。特許権使用料は、その国/地域が特許製品をカバーする最後の有効特許主張が満了または放棄されるまで、会社によって国/地域によって支払われなければならない。同社には旗艦会社に特許訴訟費用の返済が義務付けられている。
印税支払いは旗艦許可下の許可製品の販売にかかっている。したがって、当該等料金が販売開始時に可能かつ推定可能であると考えられる場合には、会社は、その負担すべき金額に特許使用料費用を販売コストに計上する。
ワイトヘード生物医学研究所
2019年5月、当社はワイトヘード生物医学研究所(“WEBR”(当社の取締役会メンバー1名の連属機関)と独占ライセンス契約を締結し、指定特許権により、当社はグローバル独占、印税及び再許可可能な許可を付与し、研究、製造、製造、使用、販売、要約で製品の販売、レンタル及び輸入、及び許可を行った工程(“WIBR独占許可”)を取得した。WIBR独占許可の条項によると、同社は$未満の払い戻し不可の前金を支払った
2019年5月には、当社もWIBRと共同独占ライセンス契約を締結し、指定特許権に基づき、当社はグローバル独占、特許料負担、再許可可能な許可を付与し、研究、製造、製造、使用、販売、要約販売、リース及び輸入製品、及び許可されたプログラム(“WEBR共同独占許可”)を行う。WIBR共同独占許可の条項によると、同社は$未満の払い戻し不可の前払いを支払った
2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間、会社が確認した費用は$未満です
20
年間維持費は，適用年度の規定額に基づいて年次費用と記す。記念碑的な支払いが発生する可能性があると判断されると、支払うべき金額は研究開発費として記録される。2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間でこのようなマイルストーン支払いを触発することは不可能だと考えられている
Acuitas治療会社は
2020年10月，当社はAcuitas Treateutics，Inc.(“Acuitas”)と開発·オプション協定(“開発·オプション協定”)を締結した。開発とオプション合意の条項により，双方は会社の遺伝子調節療法とAcuitasの脂質ナノ粒子を結合したいくつかの製品を共同開発することに同意した。さらに、開発およびオプション協定によれば、同社は、Acuitas脂質ナノ粒子技術に関連する特許および独自技術(“Acuitas LNP技術”)に基づいて、これらの目標に関連する1つまたは複数の治療製品を開発および商業化するために、2つの指定された目標(例えば、OEC構造)(“保持目標”)に関連する非独占的で世界的に再許可可能な許可を得る権利がある。オプションおよび予約ターゲットごとに、当社は、その予約ターゲットが予約ターゲットリストから削除されるまで、または当社がその予約ターゲットについて選択権を行使するまで、技術的アクセス料およびターゲット予約および保守費を毎年支払う義務がある。会社がオプションを行使すれば，会社は$を支払うだろう
2021年3月、当社は開発及びオプション協定の下で第1項の承認権を行使し、Acuitasと非独占ライセンス協定(“Acuitasライセンスプロトコル”)を締結し、この合意により、当社はAcuitas LNP技術項下のグローバル非独占再許可許可を授与し、当社の遺伝子調節療法及びAcuitas脂質ナノ粒子を含む製品を研究、開発、製造及び商業開発する。オプション行使では，会社でオプション行使費用#ドルが発生した
2022年と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に会社が記録した総額は$
開発及びオプション合意項におけるオプション行使費用は，当社が第1オプションを行使した場合に研究及び発展費用と記す。また，Acuitasによる技術アクセス費，目標予約費と維持費，FTE資金義務に関する費用および開発と材料コストの精算は，発生時に研究と開発費用を計上した。年間維持費は，適用年度の規定額に基づいて年次費用と記す。記念碑的な支払いが発生する可能性があると判断されると、支払うべき金額は研究開発費として記録される。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内にこれらのマイルストーン支払いをトリガする可能性は低いからです and 2021,
11.連携プロトコル
21
2021年11月に当社が締結しました
当社はASC 606に基づいてこの手配を評価し、契約相手側PMCOは顧客であると結論した。当社は，研究活動と連携協定によって付与された独占許可が単一履行義務とみなされるため，取引価格は単一履行義務に完全に割り当てられることを決定した。基本サービスの履行及び/又は外部コストの発生に伴い、会社は時間の経過とともに単一履行義務に関する収入を確認する。
2022年9月30日の出来高$と確定された
会社は資金援助の研究と協力収入を確認しました$
協定によると、PMCoが買収または販売された場合、一部の販売収益を得る権利がある。各報告期間が終わると、会社はこのような取引が発生する可能性を評価するだろう。2022年9月30日まで当社は、当該等の取引所で得られた金を確認することは不可能であると認定している。
12.優先株と普通株
会社取締役会と株主は、会社登録証明書の改正案を承認し、改正案は2021年7月23日に施行された。この修正案は他の事項に加えて実現された
2021年8月に、当社は初の公募を完了し、それに基づいて発行及び販売します
初の公募を完了するために、当社の取締役会及び株主は、当社が改訂及び再予約した会社登録証明書を承認し、その他の事項を除いて、
普通株式保有者は普通株を保有するごとに、1票の投票権を有する権利がある。優先株保有者が獲得権のあるすべての優先配当金を全額支払う場合、普通株式保有者は合法的に利用可能な資金から配当を得る権利がある。もし会社に任意の自発的または非自発的な清算、解散または清算が発生した場合、会社のすべての債務および負債および優先株保有者が優先株の分配に関するすべての優先金額を支払うか支払うかの後に
22
清算資産の中で、普通株式保有者は、会社の余剰分配可能な資産を比例的に共有する権利がなければならない。
2022年9月30日まで会社は合共を予約しました
13.持分インセンティブ計画
2017持分インセンティブ計画
2017年6月、会社取締役会は“2017年度計画”を採択し、会社従業員および非従業員が会社普通株株を発行または購入することに合格奨励性株式オプションおよび非制限株式オプション、制限株式またはその他の奨励を付与することを規定した。2022年9月30日までいくつありますか
2017計画は、当社の取締役会またはその委員会によって管理されていますが、当社の取締役会が2017計画に基づいて権限または権限を付与したことを限度としています。行使価格、帰属及びその他の制限は取締役会が適宜決定するが、株式オプションの1株当たりの行使価格は下回ってはならない
2021インセンティブ·プラン
2021年7月、会社取締役会は2021年計画を採択し、会社株主はこの計画を承認した。2021年計画では、奨励的株式オプション、非法定株式オプション、制限株式奨励、制限株式単位、株式付加権などの株式ベースの奨励を付与することが規定されており、IPO後、すべての株式ベースの奨励は2021計画に基づいて付与される。その会社は最初に保留した
会社は簡明な連結経営報告書と総合赤字報告書の中で株式補償費用を研究開発費と一般管理費用としており、総合損失状況は以下の通り(単位：千)
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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株式オプション
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年間会社持分インセンティブ計画下のオプション活動の概要2022年9月30日までの9カ月間の状況は以下の通り
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重みをつける |
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重みをつける |
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骨材 |
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番号をつける |
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平均値 |
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契約書 |
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価値がある (1) |
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2022年1月1日現在の未返済金 |
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授与する |
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鍛えられた |
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没収される |
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期限が切れる |
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2022年9月30日現在返済されていない |
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帰属しており、2022年9月30日に帰属する予定です |
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2022年9月30日から行使可能 |
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(1) 総内在価値とは、関連オプションの行使価格と2022年9月30日現在の普通株の推定公正価値との差額である.
2022年9月30日までの9ヶ月以内に付与された加重平均授出日1株当たりの株式購入の公正価値はい$です
2022年9月30日まで一ドルあります
14.普通株主の1株当たり純損失
当社が普通株主が純損失を占めるべき期間を報告した場合、潜在的希薄化証券は、それらの影響が逆薄になるため、1株当たりの純損失の計算から除外されている。したがって、普通株株主が1株当たり基本純損失を占めるべきであることと希釈後の1株当たり純損失を計算するための発行済み普通株加重平均株式数は同じである。
以下の表では、会社の普通株株主が1株当たり基本純損失と償却純損失を占める計算方法(株と1株当たり金額を除く)をまとめた
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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分子： |
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普通株主は純損失を占めなければならない |
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基本普通株と希釈普通株の加重平均 |
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普通株株主は1株当たり普通株純損失を占め，基本損失と赤字を計上すべきである |
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普通株株主が希釈後の1株当たり純損失を占めるべきであると計算する場合、同社は、これらの株に計上すると逆希釈効果が生じるため、期末既発行金額に基づいて申告された潜在普通株は含まれていない
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9月30日まで |
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2022 |
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2021 |
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普通株購入の未償還オプション |
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15.所得税
会社は、経営陣が近い将来課税状態になると予測していないため、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間、連邦と州繰延税金資産の全額推定手当を記録した。
立法手続きに参加した人員および米国国税局と米国財務省は、米国連邦、州、地方所得税に関する規則を審査してきた。税法の変更(これらの変更はトレーサビリティを持つ可能性がある)は、私たちの株主や私たちに悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは各税制改革提案と現行税務条約改正のすべての司法管轄区域における影響を評価して、私たちの業務に対する潜在的な影響、そして未来の課税収入に対する私たちのいかなる仮定も決定します。具体的なアドバイス，そのようなアドバイスの条項が作成されるかどうか，あるいはこれらのアドバイスが通過すれば，我々の業務にどのような影響を与えるかを予測することはできない.2022年から2017年の減税·雇用法案は、研究開発支出を差し引くための現在の選択を廃止し、納税者に償却を要求している
16.関連先取引
その会社の多数の株式は旗艦会社が保有しており，その保有株式の約は
2020年9月、同社はヴァサ街325号工場の全空間を転貸した
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2019年9月、当社は約を転貸しました
付記9で述べた他の関連者取引を指す引受金とその他の事項, Note 10, 許可協定そして付記11協力協定.
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17.後続の活動
2022年10月12日、日東電工社(“日東”)と協力·許可協定(“協定”)を締結し、この協定に基づき、日東はその脂質ナノ粒子(“LNP”)輸送技術に関する日東が所有または制御するすべての知的財産権(“ライセンスIP”)下の独占、グローバル、特許権使用料、完全譲渡可能、完全再許可可能な許可を与えた。
この協定の条項によると、同社はNittoに現金前払い#ドルを支払うことに同意した
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項目2.MANAGEMENTの財務状況と経営成果の検討と分析。
以下の財務状況および経営結果の議論および分析、および当社の監査されていない財務諸表および関連説明を読まなければなりません。これらの報告書および関連説明は、本四半期報告書10-Q表または四半期報告書の他の場所に現れ、2022年3月10日に米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出された10-K表年次報告書(“2021年10-K表”)を読まなければなりません。本議論および分析に含まれる、または本四半期報告書の他の部分に記載されている情報は、リスクおよび不確定要因に関する前向きな陳述を含む、我々の業務および関連融資の計画および戦略に関する情報を含む。多くの要素の影響により、本四半期報告“リスク要素”の部分に列挙されたそれらの要素を含むため、著者らの実際の結果は、以下の討論と分析に含まれる前向き陳述に記述または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。また、本四半期報告書の“前向きな陳述に関する特別な説明”の一部を参照されたい。
概要
オメガ治療会社は臨床段階の生物技術会社であり、メッセンジャーリボ核酸療法を新型プログラマブルエピジェネティクス薬物とする第一のシステム方法を創始した。メッセンジャーRNAはメッセンジャーRNAであり，遺伝子配列に対応する一本鎖RNA(タンパク質合成指令を持つリボ核酸)である。著者らのomegaエピゲノムプログラミングプラットフォーム(“omegaプラットフォーム”)はエピジェネティクスの力を利用して、これは遺伝子発現と生体生命のあらゆる面を制御する機序であり、細胞の発生、成長と分化から細胞死までである。ヒトゲノムの3次元構造を解読しました遺伝子とそれに伴う制御因子は異なる進化的に保存された構造に組織され，絶縁ゲノムドメイン，あるいはIGDと呼ばれる。IGDは遺伝子制御と細胞分化の基本構造と機能単位であり、生物学の“制御室”である。多くの疾患はIGD変化による遺伝子発現異常によるものである。Omegaプラットフォームは、数千個の新しいDNA配列に基づくエピゲノム“郵便番号”を系統的に識別し、検証することができ、これらの“郵便番号”はIGD中の単一の制御要素に関連する。これらのエピゲノム標的をEpiZipと呼ぶ。私たちは理性的に私たちのメッセンジャーリボ核酸療法を設計し、これはプログラム可能なモジュール化エピジェネティック薬物であり、オメガエピゲノムコントローラあるいはOECsと呼ばれ、正確なゲノム制御に対するEpiZipsである。これにより，遺伝子を必要な発現レベルに正確に調節し，発現の持続時間を制御することができる。この方法を通じて、私たちはomegaプラットフォームが一連の疾病と疾病の中で広範な潜在的適用性を持っていると信じている。私たちが現在準備しているプロジェクトは初期プロジェクトで、腫瘍学、多遺伝子疾患(免疫学を含む)、再生医学をカバーしています, 単遺伝子疾患を選択します
設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。私たちはどんな製品も商業化していないし、製品販売から何の収入も得られなかった。我々の臨床前開発活動や，我々の候補製品の臨床試験の準備と開始を含め，ほとんどの財政資源を研究·開発に投入した。これまで、私たちの運営資金は主に株式証券の売却収益と私たちの融資と担保合意下の借金から来ています。
2022年9月30日現在、私たちは1億483億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。2021年8月に初公開(IPO)を完了し、これにより、引受業者が引受権を行使し、1株17.00ドルの公開発行価格で追加株式を購入し、総収益は1.411億ドルとなったため、8，300，976株の普通株を発行·売却した。保証割引と手数料と私たちが支払うべき他の発売費用を差し引いた後、約1.281億ドルの純収益を受け取りました。
私たちが製品収入を作る能力は、私たちの1つ以上の候補製品の成功的な開発、規制承認、最終商業化にかかっているだろう。これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、マーケティング、流通手配、その他の協力、戦略連合と許可手配、または他のソースを通じて私たちの運営に資金を提供する予定です。もしあれば、私たちは割引された条件で追加的な融資源を得られないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できなければ、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができます。
我々は，予見可能な未来に，臨床開発による候補製品の推進を求め，臨床前開発を継続し，我々の研究と開発活動を拡大し，新たな候補製品を開発し，臨床前研究と臨床試験を完成させ，監督を求め，重大な追加運営損失を受け続けると予想している
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承認され、もし私たちが規制部門の承認を受けたら、私たちの製品を商業化するだろう。私たちの支出も大幅に増加するでしょう
最新の発展動向
2022年10月、日東電工社と協力·許可協定を締結し、日東電工は、日東電工が、日東がその脂質ナノ粒子(LNP)伝達技術に関連するすべての知的財産権(以下、“許可IP”と略す)を独占的に、特許使用料を負担する完全譲渡可能かつ完全再許可可能な許可を付与した。この技術は、研究、開発、商業化、製造、製造、使用、販売、販売、要約販売、肺c-Myc癌遺伝子の任意の製品(“許可製品”)は、(A)私たちおよび日東によって設立された共同指導委員会によって承認されたLNP成分と、(Ii)私たちによって制御された1つまたは複数のエピゲノムコントローラとを含み、(B)(I)Nittoが私たちの許可を付与していない場合、少なくとも許可知的財産権のうちの1つの有効な請求を侵害するか、または(Ii)許可知的財産に含まれるデータ、結果、または技術的ノウハウを組み込むか、または他の方法で使用する。
発展計画
OTX-2002
2022年7月14日，我々は米国食品医薬品局(FDA)がわれわれの研究新薬(IND)申請を承認し，OTX−2002による肝細胞癌治療の1/2期臨床試験を開始し，ヒト初の臨床試験であることを発表した。
MYCHELANGELOＴＭI項目の臨床試験はすでに開始され、1人目の患者はすでに薬を飲んだ。MYCHELANGELO I期試験は、OTX-2002の安全性、耐性、薬物動態学、薬効学、および初歩的な抗腫瘍活性を評価する。OTX-2002は単一療法(第1部分)であり、標準看護療法(第2部分)と組み合わせて、再発または難治性肝細胞癌およびMYC癌遺伝子に関連することが知られている他の固形腫瘍タイプの治療に使用される。この研究では，米国，アジア，ヨーロッパの臨床試験地点で約190名の患者を募集する予定である。
2022年11月2日，我々はOTX−2002がFDAによって肝癌治療の孤児薬として承認されたことを発表した。
29
OTX-2101
2022年10月、我々は、非小細胞肺癌(NSCLC)治療のためのINDイネーブル研究に入るために、第2のOEC開発候補としてOTX-2101を選択することを発表した.
その他OEC計画
肝細胞癌と非小細胞肺癌を除いて、著者らは引き続き臨床前研究を通じてオメガエピゲノムプログラミングプラットフォームから複数の嗅鞘細胞を推進した。CXCL 1−8を標的とするOECはすでに臨床前研究において特徴を有しており、好中球喘息、急性呼吸窮迫症候群(COVID関連を含む)および腫瘍学、皮膚科およびリウマチ学的適応を含むいくつかの適応において潜在的な特許経営機会である。
新冠肺炎がわれわれの業務に与える影響
全世界的な新冠肺炎の大流行は、ウイルスの新変種の識別を含み、著者らの臨床前研究の開始と完成の能力に影響し、臨床試験の起動と完成を延期し、あるいは著者らの業務、運営結果、財務状況と将来性に他の不利な影響を与える可能性がある。また、大流行は金融市場に重大な破壊をもたらし、世界各地の経済に悪影響を及ぼす可能性があり、いずれも私たちの業務、業務、資金調達が私たちの業務を支援する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
これまで，大流行による重大な業務中断は経験していない.私たちは職場政策、やり方、手続きに関する連邦、州、地方政府の提案に引き続き従うことを計画している。私たちが招聘した第三者契約研究組織(CRO)及び契約開発と製造組織(CDMO)は過去に直面し、未来に私たちの臨床前研究を開始し、完成する能力に影響を与える中断に直面する可能性があり、例えば、私たちの研究開発活動に重要な物品の調達の中断を含み、例えば、私たちの候補製品の製造に使用する原材料と私たちの臨床前研究の実験室用品は、持続的に努力して新冠肺炎疫病に対応するため、これらの物品は不足する可能性がある。
私たちは新冠肺炎の大流行或いはウイルス変異が私たちの業務全体に与える影響を確定できず、大流行は私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に不利な影響を与える可能性がある。
私たちの運営結果の構成要素は
収入.収入
これまで、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、予測可能な未来にも製品販売から何の収入も得られないだろう。これまで，我々の収入はPM(CF)Explorations，Inc.やPMCoとの連携プロトコルに由来しており，PMCoは旗艦パイオニア(“旗艦”)の付属会社であり，プロトコルにより，我々が行った研究活動に関する費用補償を得る権利がある.
運営費
研究開発費
研究·開発費用には、主に研究·開発活動を展開することによるコストが含まれている
30
私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。具体的なタスク達成の進捗状況の評価により，研究や開発活動の費用を確認する.これらの活動の支払いは、発生したコストモデルとは異なる可能性があり、監査されていない財務諸表に前払いまたは計算すべき研究および開発費用として反映される個別合意に基づく条項である。私たちが将来受け取る研究開発活動のための商品またはサービスのために支払われる払戻不可能な前払いは前払い費用として記録され、関連商品が提供またはサービスを提供する際に支出される。
これらのコストは、複数の計画およびomegaプラットフォームに配置されているので、私たちの発見された仕事、実験室用品、および施設に関連するコスト(減価償却または他の間接コストを含む)を特定の計画に割り当てることはありません。我々は主に内部資源を用いて我々の研究と発見活動を行い，我々の臨床前開発，プロセス開発，製造と臨床開発活動を管理している。これらの従業員たちは複数の計画と私たちの技術プラットフォームで働いているので、私たちは計画通りにこれらのコストを追跡しません。
我々は，現在の発見と研究計画を継続し，新たな研究計画を開始し，候補製品の臨床前開発を継続し，OTX−2002や他の任意の候補製品の臨床試験を行い，我々の研究·開発費用が増加することを予想している。
一般と行政費用
一般及び行政支出は主に行政、財務、法律、人力資源、会社の業務発展及び行政機能者の賃金及びその他の関連コスト、例えばボーナスと福祉を含み、株式給与を含む。一般および行政費用には、直接減価償却コストおよび施設賃貸料および維持の分配費用、ならびに他の運営コストが含まれる法律、特許、会計、情報技術、監査、税務、コンサルティングサービス、保険、および施設に関連する費用の専門的費用も含まれる。
私たちは、私たちが研究開発と潜在的な候補製品の商業化を支援するために従業員数を増やすことに伴い、将来的に私たちの一般的かつ管理費用が増加すると予想している。また、上場企業に関連する費用は、会計、監査、法律、規制、税務コンプライアンスサービスのコスト、取締役や上級管理者の責任保険コスト、投資家や広報コストなど、引き続き増加すると予想される。
関連側費用、純額
関連側費用、純額には、保険や福祉、一般相談、および私たちを代表して生成されたソフトウェア許可を含むいくつかの費用を返済するためのフラッグシップ会社に支払われる費用が主に含まれています。また、私たちの主なオフィスと実験室空間は旗艦会社の関連会社とレンタルして、私たちの他の事務と実験室空間を旗艦会社に属する他の両方に転貸します。賃貸料支出と私たちの主要な事務と実験室空間に関連するコストは、不動産税、保険と正常なメンテナンスコストを含み、関連側の費用とみなされる。このような関連側支出は，不動産税，運営コスト，保守，メンテナンス，リセットおよび物件管理など，基本賃貸料および分譲物件に関するコストを含む吾などの関連側に徴収される分譲収入で相殺される.
その他の収入，純額
利子収入，純額
利息支出には主に利息支払いと私たちのローンと保証協定に関する債務割引の償却が含まれています。利子収入には会社の債務証券から稼いだ利息が含まれています。
その他の収入，純額
その他の収入(費用)、純額には、主に、権証負債の公正な価値変化に関する再計量収益または損失、および我々の融資および担保協定に関する成功費用義務(改正)が含まれる。決済前に、私たちの権証負債と成功費用義務の公正価値の変動は、各報告期間の再計量に基づいている。
31
行動の結果
2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの3カ月間の比較
次の表は，2022年9月30日と2021年9月30日までの3カ月間の業務結果と，これらの項目の変化(千ドル単位)とパーセンテージをまとめたものである。
|
|
9月30日までの3ヶ月間 |
|
|
割増価格/ドル |
|
|
|
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
(減少) |
|
|
変更率 |
|
||||
関係者からの協力収入 |
|
$ |
595 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
595 |
|
|
|
100 |
% |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究開発 |
|
|
20,670 |
|
|
|
12,289 |
|
|
|
8,381 |
|
|
|
68 |
% |
一般と行政 |
|
|
5,198 |
|
|
|
4,459 |
|
|
|
739 |
|
|
|
17 |
% |
関連側費用、純額 |
|
|
712 |
|
|
|
473 |
|
|
|
239 |
|
|
|
51 |
% |
総運営費 |
|
|
26,580 |
|
|
|
17,221 |
|
|
|
9,359 |
|
|
|
54 |
% |
運営損失 |
|
|
(25,985 |
) |
|
|
(17,221 |
) |
|
|
8,764 |
|
|
|
51 |
% |
その他の収入(費用)、純額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利子収入，純額 |
|
|
184 |
|
|
|
(339 |
) |
|
|
(523 |
) |
|
|
(154 |
)% |
株式証負債の公正価値変動を認める |
|
|
— |
|
|
|
(970 |
) |
|
|
(970 |
) |
|
|
(100 |
)% |
その他の収入、純額 |
|
|
2 |
|
|
|
2 |
|
|
|
— |
|
|
NM |
|
|
その他の収入を合計して純額 |
|
|
186 |
|
|
|
(1,307 |
) |
|
|
(1,493 |
) |
|
|
(114 |
)% |
純損失 |
|
$ |
(25,799 |
) |
|
$ |
(18,528 |
) |
|
$ |
7,271 |
|
|
|
|
|
意味がない
収入.収入
2022年9月30日までの3カ月間の収入は60万ドルで、PMCOとの協力協定に関する研究活動の費用精算が含まれている。2021年9月30日までの3ヶ月間は収入がありません。
研究開発費
2022年9月30日までの3カ月間で、研究開発費は840万ドル増加し、2021年9月30日までの3カ月の1230万ドルから2070万ドルに増加した。840万ドルの増加は、主に私たちのプロジェクトの発展を支援する外部製造コストと研究コストが340万ドル増加し、関係者の費用が320万ドル増加したこと、ビジネス成長を支援する株ベースの報酬、臨床開発コストが150万ドル増加したことによるものだ。残りの30万ドルが増加した理由は施設と間接費用だ。
一般と行政費用
2022年9月30日までの3カ月間で、一般·行政費は70万ドル増加し、2021年9月30日までの3カ月の450万ドルから520万ドルに増加した。70万ドルの増加は、主に人事に関する支出が90万ドル増加したためであり、求人費用や業務増加を支援する株式報酬を含むが、施設や専門費用は20万ドル減少した。
関連側費用、純額
関連側費用は，2022年9月30日までの3カ月の純額は70万ドル，2021年9月30日までの3カ月の純額は50万ドルであった。2022年9月30日までの3ヶ月以内に、関連側の支出純額は主にレンタル費用と私たちの主要なオフィスと実験室空間で発生した関連コスト、旗艦会社の他の返済可能な費用、および私たちが上場企業になってから非従業員取締役に支払ういくつかの費用を含み、これらの費用はテナントから稼いだ収入によって相殺される。2021年9月30日までの3ヶ月以内に、関連側の支出純額は主にレンタル支出と私たちの主要なオフィスと実験室空間及び管理サービスのために発生した関連コスト、及び旗艦の他の返済可能な支出を含み、私たちの分譲人が稼いだ収入を相殺する。
32
利子収入，純額
2022年9月30日までの3カ月の利息純額は20万ドル、2021年9月30日までの3カ月の利息支出純額は30万ドル。利息支出純額の50万ドルの減少は、2022年9月30日までの3ヶ月間の会社債務証券利息収入の増加によるものである。
株式証負債の公正価値変動を認める
2021年9月30日までの3ヶ月間、権証負債公正価値の変化に関する100万ドルの支出を記録した。初公募終了時には、優先株を購入した引受権証は自動的に普通株を購入する引受権証となり、株式承認証の帳簿価値は我々の貸借対照表で負債から追加実収資本に再分類される。2021年8月、株式承認証所有者は引受権証のキャッシュレス行使を完了し、私たちは82，193株の普通株を発行した。
その他の収入、純額
2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間、他の純収入は10万ドル未満だった。
2022年9月30日までの9カ月と2021年9月30日の比較
次の表は，2022年9月30日と2021年9月30日までの9カ月間の業務結果と，これらの項目の変化(千ドル単位)とパーセンテージをまとめたものである。
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
|
|
割増価格/ドル |
|
|
|
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
(減少) |
|
|
変更率 |
|
||||
関係者からの協力収入 |
|
$ |
1,338 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
1,338 |
|
|
|
100 |
% |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究開発 |
|
|
54,329 |
|
|
|
33,222 |
|
|
|
21,107 |
|
|
|
64 |
% |
一般と行政 |
|
|
16,466 |
|
|
|
10,911 |
|
|
|
5,555 |
|
|
|
51 |
% |
関連側費用、純額 |
|
|
2,342 |
|
|
|
1,235 |
|
|
|
1,107 |
|
|
|
90 |
% |
総運営費 |
|
|
73,137 |
|
|
|
45,368 |
|
|
|
27,769 |
|
|
|
61 |
% |
運営損失 |
|
|
(71,799 |
) |
|
|
(45,368 |
) |
|
|
26,431 |
|
|
|
58 |
% |
その他の費用、純額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利子支出，純額 |
|
|
(26 |
) |
|
|
(741 |
) |
|
|
(715 |
) |
|
|
(96 |
)% |
株式証負債の公正価値変動を認める |
|
|
— |
|
|
|
(1,310 |
) |
|
|
(1,310 |
) |
|
|
(100 |
)% |
その他の費用、純額 |
|
|
(50 |
) |
|
|
(7 |
) |
|
|
43 |
|
|
NM |
|
|
その他の費用の合計 |
|
|
(76 |
) |
|
|
(2,058 |
) |
|
|
(1,982 |
) |
|
|
(96 |
)% |
純損失 |
|
$ |
(71,875 |
) |
|
$ |
(47,426 |
) |
|
$ |
24,449 |
|
|
|
|
|
意味がない
収入.収入
2022年9月30日までの9カ月間の収入は130万ドルであり，PMCoとの協力協定に関する研究活動コストの精算である。2021年9月30日までの9ヶ月間、何の収入もなかった。
33
研究開発費
2022年9月30日までの9カ月間で、研究開発費は2110万ドル増加し、2021年9月30日までの9カ月間の3320万ドルから5430万ドルに増加した。2，110万ドルの増加は，主に人員関連の支出が940万ドル増加したこと，業務成長を支援する株式ベースの報酬，我々が計画して進めた外部製造コストと研究コストの増加を支援すること，臨床開発コストが260万ドル増加したこと，残りの90万ドルの増加は主に施設や管理費によるものであった。
一般と行政費用
2022年9月30日までの9カ月間で、一般·行政費は560万ドル増加し、2021年9月30日までの9カ月の1090万ドルから1650万ドルに増加した。560万ドルの増加は、主に人事関連支出の380万ドルの増加によるものであり、業務の増加を支援する求人費用や株式ベースの報酬、取締役·上級管理職責任保険コストの120万ドルの増加、残りの60万ドルの増加は、主に持続的な業務活動に関連する専門費やコンサルティングサービスの増加によるものである。
関連側費用、純額
関連側支出は，2022年9月30日までの9カ月間の純額は230万ドル，2021年9月30日までの9カ月純額は120万ドルであった。2022年9月30日までの9ヶ月以内に、関連側の支出の純額は主にレンタル支出及び著者らの主要なオフィスと実験室で発生した関連コスト、旗艦店のその他の返済可能な支出、及び著者らが上場会社になった後に非従業員取締役に支払わなければならないいくつかの費用を含み、私たちがテナントから稼いだ収入と相殺する。2021年9月30日までの9ヶ月以内に、関連側の支出純額は主にレンタル支出と私たちの主要なオフィスと実験室空間及び管理サービスのために発生した関連コスト、及び旗艦の他の返済可能な支出を含むが、私たちの分譲人が稼いだ収入は相殺される。
利子支出，純額
利息支出は、2022年9月30日までの9カ月の純額は10万ドル未満で、2021年9月30日までの9カ月の純額は70万ドルだった。利息支出の純額は70万ドル減少し、2022年9月30日までの9カ月間の会社債務証券利息収入の増加によるものだ。
株式証負債の公正価値変動を認める
2021年9月30日までの9ヶ月間に、130万ドルが株式証負債の公正価値変動と関係がある。初公開発売完了後、優先株を購入した引受証は自動的に普通株を購入する引受権証となり、株式証の帳簿価値を負債から貸借対照表上の追加実収資本に再分類する。2021年8月、株式承認証所有者は引受権証のキャッシュレス行使を完了し、私たちは82，193株の普通株を発行した。
その他の費用、純額
2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間、他の費用の純額は10万ドル未満だった。
流動資金と資本資源
流動資金源
設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。私たちは、予見可能な未来に、私たちの持続的な研究活動と私たちの計画とプラットフォームの開発を支持するため、巨額の費用と運営損失が生じると予想しています。私たちはまだ何の製品も商業化していません。もしあれば、数年以内に製品収入が生じないと予想しています。これまで、私たちの運営資金は、主に株式証券の売却収益、私たちの初公開公募株、私たちの融資と担保合意下の借金を含めてきました。
34
2021年8月、私たちは初公募株を完成させ、これにより、引受業者が1株17.00ドルの公開発行価格で追加株式を購入する選択権を行使したため、900，976株を含む8，300，976株の普通株を発行·売却した。総収益は1.411億ドルだった。保証割引と手数料と私たちが支払うべき他の発売費用を差し引いた後、約1.281億ドルの純収益を受け取りました。
キャッシュフロー
次の表は、各期間の現金源と用途(千単位)をまとめています
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
|
|||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
経営活動のための現金純額 |
|
$ |
(74,278 |
) |
|
$ |
(41,653 |
) |
投資活動のための現金純額 |
|
|
(35,712 |
) |
|
|
(1,267 |
) |
融資活動が提供する現金純額 |
|
|
122 |
|
|
|
254,244 |
|
現金、現金等価物および限定的現金の純変化 |
|
|
(109,868 |
) |
|
|
211,324 |
|
経営活動
2022年9月30日までの9カ月間の経営活動用の純現金総額は7，430万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月間、経営活動に用いられた純現金は4，170万ドルだった。運営現金流出が3，260万ドル増加した要因は，2022年9月30日までの9カ月間で確認された純損失の2，440万ドルの増加と，運営資産や負債の変化による現金流出の増加であるが，株式による補償や使用権資産の償却を含む非現金費用の増加によって相殺されている。
投資活動
2022年9月30日までの9カ月間の投資活動用純現金総額は3570万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月間の投資活動用純現金は130万ドルだった。この成長は主に有価証券の購入と有価証券からの収益によるものだ。
融資活動
2022年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供する純現金には、主に株式オプション行使の収益が含まれている。2021年9月30日までの9ヶ月間の融資活動で提供された現金純額主にE我々IPOの収益は1.288億ドル，引受割引と発行コスト支払い後の純収益，および2021年3月にCシリーズ償還可能優先株を発行した純収益は1.254億ドルであった。
融資と保証協定
2018年3月、太平洋西部銀行(PWB)と融資·担保協定を締結し、この協定に基づき800万ドルを借りた。2019年9月、普華永道は総額1，200万ドルの追加定期融資を提供してくれた融資協定または第1修正案を修正した。融資協定は2020年12月にさらに改正され、返済日を延長する。
2021年12月、普華永道が総額2000万ドルの追加定期融資を提供してくれた融資協定改正案、すなわち第4修正案に署名した。第4改正案の収益は、まず、当時返済されていなかった1200万ドルの定期融資のすべての未償還元金と課税利息を全額返済し、残りの800万ドルの現金収益を一般運営資金および資本支出目的に使用する。追加定期ローンの満期日は2025年9月30日で、2023年9月30日から24ヶ月に分けて全額返済され、変動年利を含めて、(I)当時の最優遇金利0.50%と(Ii)5.50%を超える変動年利となり、2021年12月20日以降の1ヶ月目から月単位で満期になります。2022年9月30日現在、定期ローンに適用される金利は5.50%で、定期ローンを返済していない利息の支払いは月10万ドルを下回っている。
35
改正された融資協定下の借金は、私たちのほとんどの個人財産(私たちの知的財産を除く)を担保にしています。修正された融資協定には関連した金融契約はない；しかし、私たちはいくつかの肯定的で否定的な契約の制約を受けており、私たちは期限が切れるまでこれらの契約を守っていくつもりだ。
資金需要
2022年9月30日現在、私たちは1億483億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。われわれが行っている活動に関連する費用は大幅に増加することが予想され，特に臨床前活動を進め，OTX−2002や他の開発中の候補製品の臨床試験を開始した場合である。また、上場企業として、運営に関連した追加コストを発生させていきます。私たちの経営と資本支出の時間と金額は大きく依存するだろう
私たちは、最初に公募された純収益に、私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券を加えることで、少なくとも四半期報告書提出日から今後12ヶ月以内に私たちの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。私たちは不正確であることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定を行い、私たちは期待よりも早く利用可能な資本資源を利用することができる。これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、マーケティング、流通手配、その他の協力、戦略連合と許可手配、または他のソースを通じて私たちの運営に資金を提供する予定です。
契約義務
2022年9月30日現在、私たちの契約義務は、2021年10-K報告書で開示された契約義務と実質的に変化しません。
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重要な会計政策と試算
私たちの経営陣は私たちの財務状況と経営結果の討論と分析は私たちが監査していない財務諸表に基づいています。これらの財務諸表はアメリカで公認されている会計原則またはGAAPに基づいて作成されています。これらの監査されていない財務諸表を作成する際には、報告書に影響を与える資産、負債、コスト、費用金額の推定と判断を行う必要がある。継続的に基づいて、以下に説明するものを含む、これらの推定および判断を評価する。私たちの見積もりは歴史的経験とこのような状況で合理的だと思う様々な他の仮定に基づいています。これらの見積りと仮定は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しており，これらの資産や負債の帳簿価値は他のソースからは明らかに見えない.実際の結果と経験はこれらの推定とは大きく異なるかもしれない。
我々のキー会計政策は、2021年10-K報告書に“経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析--キー会計政策と推定”というタイトルで記述されており、本四半期報告Form 10-Qの他の部分で監査されていない財務諸表について説明している。2022年9月30日までの9ヶ月間、私たちのキー会計政策は、2021年10-K報告で議論された政策と比較して実質的な変化はありません。
最近発表された会計公告
私たちは最近発行されたすべての会計声明を検討し、付記2に開示されたものを除いて決定した重要会計政策の概要2021年10-Kレポートに含まれる監査済み財務諸表の付記と、本四半期報告書の10-Q表の他の場所に出現する未監査財務諸表の付記では、これらの基準は、私たちの財務諸表に実質的な影響を与えないか、または現在の業務には適用されません。
新興成長型企業と小さな報告会社の地位
私たちは“2012年創業始動法案”(JumpStart Our Business Startups Act Of 2012)や“雇用法案”(JOBS Act)で定義されている“新興成長型会社”の資格を満たしています。したがって、私たちは特定の削減開示と他の上場企業に適用される他の報告要件を利用することができる。特に、“雇用法案”は、新興成長型会社は、延長された過渡期を利用して新たなまたは改正された会計基準を遵守することができると規定している。私たちは、“脱退”延長を選択しない移行期間を選択したが、これは、基準が発表または改正された場合、上場企業または民間企業に対して異なる適用日があれば、民間会社が新たな基準または改正基準を採用する際に新たな基準または改訂基準を採用することができ、我々(I)が“選択脱退”延長の移行期間を撤回できなくなるまで、または(Ii)新興成長型企業の資格を持たなくなるまでそうすることができることを意味する。
証券法や取引法の定義によると、私たちも“小さな報告会社”です。(I)非関連会社が保有する我々の普通株の時価が2.5億ドル以下である限り、または(Ii)最近終了した会計年度の年収が1億ドル未満であり、非関連会社が保有する我が普通株の時価が7億ドル未満であれば、規模の小さい報告会社になり続けることができる。もし私たちが小さな報告会社であれば、私たちがもう新興成長型会社ではない場合、私たちはより小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、規模の小さい報告会社として、我々のForm 10−K年報に最近の2つの会計年度の監査財務諸表のみを列記することを選択することができ、役員報酬に関する開示義務を削減することができ、上記(Ii)項の要件の小さい報告会社であれば、独立公認会計士事務所が発行する財務報告内部制御認証報告を得る必要はない。
項目3.要求市場リスクに関する実質的で定性的な開示。
我々は取引法ルール12 b-2で定義されている小さな報告会社であり，本条項3に要求される情報を提供する必要はない.
項目4.制御プログラムがあります
制御とプログラムの有効性の制限
我々の開示制御およびプログラムを設計·評価する際に、管理層は、任意の制御およびプログラムは、設計および動作がどんなに良くても、予想される目標を達成するための合理的な保証しか提供できないことを認識している
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目標をコントロールする。また、開示制御およびプログラムの設計は、管理層に、そのコストに対する可能な制御およびプログラムの利益を評価する際に判断することが要求されるリソース制限が存在するという事実を反映しなければならない。
開示制御とプログラムの評価
最高経営責任者および最高財務責任者の参加の下、当社の経営陣は、本四半期報告10-Q表に含まれる期間の終了時に、取引法規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されているように、当社の開示制御および手順の有効性を評価しました。評価によると、我々の最高経営責任者および最高財務責任者は、2022年9月30日まで、この日付までの開示制御および手続きが合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2022年9月30日までの四半期内に、財務報告の内部統制(“取引法”第13 a-15(F)および15 d-15(F)規則の定義による)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はなかった。
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第2部-その他情報.情報
項目1.法律規定法律手続き。
私たちは現在、実質的な法的手続きの影響を受けていない。
第1 A項。RISK因子です。
当社を評価する際には、以下に説明するリスクおよび不確実性、および当社の財務諸表および関連説明、ならびに“経営陣の財務状況および運営結果の検討および分析”を含む本Form 10-Q四半期報告に含まれるすべての他の情報をよく考慮しなければなりません。以下のいずれかの事件や事態が発生した場合、私たちの業務、見通し、経営業績、財務状況は重大な影響を受ける可能性があり、私たちの普通株の取引価格は低下する可能性があります。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確実性はまた私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク
私たちの経営の歴史は限られており、承認された候補製品の開発や商業化に成功したり商業化されていない歴史は、私たちの業務のこれまでの成功度と将来の生存能力の将来性を評価することが困難になるかもしれません。
私たちは臨床段階の生物製薬会社です。これまで、私たちの業務は、会社に資金と人員を提供し、私たちの技術を開発し、私たちの候補製品を決定し、開発することに限られています。我々の将来性は，生物製薬会社が運営初期によく遭遇する不確実性，リスク，費用，困難を考慮しなければならない。私たちは、どんな臨床試験を行ったり、完成したり、市場の承認を得たり、商業規模の製品を製造したり、成功した製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動を行うことができるかどうかを証明していません。したがって、私たちがより長い運営歴史や開発に成功し、市場の承認を得て候補製品を商業化した歴史があれば、私たちの将来の成功や生存能力の予測はあるべきほど正確ではないかもしれない。また、私たちは予期せぬ費用、困難、合併症、遅延などの障害に直面する可能性がある。
私たちが業務を継続するにつれて、様々な要素によって、私たちの財務状況と経営業績は四半期ごとと毎年大幅に変動し、その多くの要素はコントロールできないと予想しています。したがって、将来の経営業績の指標として、特定の四半期や年度の結果に依存してはいけません。
設立以来、私たちはすでに重大な損失が発生しており、予測可能な未来にも重大な追加損失が予想される。
成立以来、2021年12月31日現在と2020年12月31日現在の年度純損失を含めて大きな純損失が発生しており、それぞれ6830万ドルと2940万ドルである。2022年9月30日までの累計赤字は2.064億ドル。しかも、私たちはどんな製品も商業化していないし、製品販売から何の収入も得たことがない。我々の臨床前開発活動や，我々の候補製品の臨床試験の準備と開始を含め，ほとんどの財政資源を研究·開発に投入した。
予測可能な未来には，臨床開発による候補製品の推進，臨床前開発の継続，我々の研究·開発活動の拡大，新たな候補製品の開発，臨床前研究と臨床試験の完了，規制承認を求め，規制承認を得た場合に我々の製品を商業化することが求められ，引き続き重大な追加純損失が生じることが予想される。FDA承認を得て米国で任意の候補製品を販売するためには、FDAがその予期される用途に対して安全かつ有効であることを満足的に証明するために、バイオ製品ライセンス申請、またはBLAをFDAに提出しなければならない。外国の規制機関もまた似たような要求を実施した。この論証には大量の研究と動物試験からの広範なデータが必要であり、これらの試験は非臨床或いは臨床前研究、及び人体試験と呼ばれ、臨床試験と呼ばれる。また，時間の経過とともに候補製品を後続の臨床段階に進めるコストが大幅に増加することが多い。司法管轄区域であっても、私たちのすべての候補製品を市場に承認する総コストは巨大であり、正確に予測することは難しいだろう。医薬品開発に関連する多くのリスクおよび不確実性のため、費用を増加させる時間や金額を正確に予測することができないか、または製品の商業化から収入を生み出すことができるかどうか、または利益を達成または維持することができるかどうかを正確に予測することができない。私たちの支出も大幅に増加するでしょう
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未来の損失の額と私たちがいつ利益を達成するかは不確実だ。私たちはビジネス段階の製品がなく、私たちが1つ以上の候補製品を開発することに成功するまで、製品の商業販売から収入を得ることはなく、製品販売から収入を得ることができないかもしれない。私たちは予測可能な未来に営業損失と負のキャッシュフローが続くと予想しています。これらの経営損失と負のキャッシュフローはすでにわれわれの株主権益や運営資本に悪影響を与え続けている。
私たちは受け入れ可能な条項で得ることができないか、または全く得られないかもしれない大量の追加資金が必要だ。必要な時に必要な資本を得ることができなければ、私たちの製品開発を延期、制限、減少、または中止させる可能性があります。
設立以来、私たちの運営は多くの費用を発生させた。臨床前開発，起動，候補製品の臨床開発を継続し，新たな候補製品の決定を継続して巨額の費用が発生することが予想される。
私たちは引き続きIPOで得られた以外の追加資本が必要であり、私たちが計画した臨床前開発と臨床試験に資金を提供し、新しい候補製品を開発し、私たちは株式発行、債務融資、マーケティングと流通手配、その他の協力、戦略連合と許可手配、あるいは他の出所を通じて資金を調達することができる。他の融資源は割引の条件で提供されない可能性があり、もしあれば。もし私たちが受け入れ可能な条件下でより多くの資金を集めることができない場合、私たちは私たちの任意の候補製品の臨床試験を開始したり、完成させたり、FDAやいかなる外国規制機関の規制承認を求めたりすることができず、製品開発の中止を余儀なくされる可能性がある。また、より多くの資金を得ようとすることは、私たちの経営陣の日常活動に対する時間と注意力を移し、私たちの発展努力を損なう可能性がある。
2022年9月30日現在、私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券は、私たちが計画しているすべての努力が資金を提供するために不足するだろう。私たちの現在の運営計画によると、2022年9月30日まで、私たちの現金、現金等価物、および有価証券は、本四半期の報告書が提出された日から少なくとも今後12ヶ月の運営費用と資本支出需要を支払うのに十分であると信じている。この推定は、正しくないことが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用することができる。私たちは私たちの現在と未来の候補製品を発売して商業化するために多くの追加資金を必要とするだろう。また，我々の開発努力の過程で他の予期しないコストが発生する可能性がある.私たちの候補製品の多くは臨床前開発段階にありますまだ臨床試験を行っていないので
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私たちの候補製品の開発と商業化に成功した実際の金額を合理的に見積もることはできません。
私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存しています
私たちは許容可能な条件で追加資金を提供するかどうか、あるいは根本的にできないかどうかを確認することができない。もし私たちが受け入れられる条項や十分な追加資本をタイムリーに調達できなければ、私たちは候補製品の開発や商業化、または他の研究開発計画を大幅に延期、削減、停止しなければならないかもしれない。
もし私たちがタイムリーに資金を得ることができなければ、私たちは私たちの1つ以上の研究開発計画や任意の候補製品の商業化を大幅に削減、延期または停止することを要求されるかもしれないし、必要に応じて私たちの業務を拡大したり、他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用することができなくなり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に大きな影響を与えるかもしれない。上記のどの事件も、私たちの業務、将来性、財務状況と経営結果を深刻に損害し、私たちの普通株価格の下落を招く可能性があります。
追加資本の調達は私たちの株主に追加的な希釈をもたらし、私たちの運営を制限し、私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求し、私たちの株価を下落させる可能性があります。
これまで、製品販売から相当な収入を得ることができれば、株式発行、債務融資、マーケティング、流通手配、その他の協力、戦略連合と許可手配、または他のソースの組み合わせによって、私たちの現金需要を満たすことができるかもしれません。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。
私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、普通株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務融資と優先持分融資、利用可能であれば
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関連する合意には、追加債務を招くこと、資本支出を行うこと、配当金を発表すること、私たちの株を償還すること、特定の投資を行うこと、特定の合併、合併、または資産売却取引に従事することなど、私たちの業務を制限または制限する契約が含まれている。もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配によってより多くの資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術、将来の収入流、または候補製品の貴重な権利を放棄するか、または私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与することを要求されるかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できなければ、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができます。
私たちの既存と未来のどんな債務も私たちの業務運営能力に悪影響を及ぼすかもしれない。
2022年9月30日現在、改正された融資と担保協定である太平洋西部銀行との融資協定によると、2000万ドルの未返済借金がある。ローン契約の満期日は2025年9月30日で、2023年9月30日から24ヶ月に分けてローンの返済を要求されます。融資協議項下の未返済残高は変動年利で利上げされ、金利は(I)当時の最優遇金利0.50%および(Ii)5.50%(2021年12月20日以降最初の月から月単位満期)の両者の中で大きい者に相当する。ローン契約の条項によると、定期ローンを返済していない利息は月10万ドル未満を支払いますが、吾らは指定流動資金事件が発生した場合に最高20万ドルの成功費用を支払わなければなりません。私たちの未返済債務は、私たちが工務局から借金した以外のいかなる追加債務も含めて、私たちの他の財務義務と契約約束を加えて、重大な不利な結果をもたらす可能性があります
私たちは私たちの現在と未来の債務超過義務を私たちの当時の現金と現金同等物で返済するつもりだ。しかし、私たちは十分な資金を持っていないかもしれないし、追加の融資を手配することができないかもしれないし、融資協定や任意の他の債務ツールの下で満期になった金額を支払うことができないかもしれない。ローン契約やこのような他の債務文書に基づいてお金を支払わない、あるいは他の契約を守らないと、違約や満期金額を加速させる可能性があります。例えば、私たちの融資協定下の肯定的な契約には、私たち(および私たちの子会社に)に私たちの合法的な存在と政府の承認を維持すること、いくつかの財務報告および通知を提出すること、適切な記録および帳簿を保存すること、納税申告書をタイムリーに提出し、支払いすること、在庫と保険範囲を維持すること、PWB(例外的な場合)、および制御されたプロトコルによって制限された口座(例外を受けた場合)に現金を維持することを含む。ローン協定によると、合理的に予想されるように吾などの業務、運営、資産或いは状況に重大な悪影響を与える事件が発生すれば、すなわち違約事件である。もし違約事件が発生し、PWBが満期金額を加速した場合、私たちは支払いを加速できない可能性があり、融資者は担保債務を強制的に執行する担保権益を求める可能性がある。また、融資協定下の契約、私たちの資産を担保として、そして私たちの知的財産権の負質抵当は、私たちが追加債務融資を受ける能力を制限するかもしれない.
私たちはどんな製品収入も発生しておらず、永遠に利益を上げないかもしれない。
私たちの収益性は私たちが製品収入を作る能力にかかっている。これまで、私たちは臨床開発に成功し、規制部門の承認を得て、候補製品の商業化に成功しなければ、顕著な製品収入は生じませんでした。私たちの多くの候補製品は臨床前開発段階にあり、もっと多くの臨床前研究と臨床開発、監督審査と承認、安全な製造供給、確立が必要です
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商業化された販売能力、大量の投資と十分な資金、そして重大なマーケティング努力は、製品販売から任意の収入を生み出すことができる。私たちが製品収入を作る能力は多くの要素に依存しています
上に挙げられた多くの要素は私たちがコントロールできないことであり、私たちが重大な遅延に遭遇したり、規制部門の許可を得たり、私たちの候補製品を商業化することを阻止したりする可能性がある。私たちの候補製品を商業化できても、製品販売が発生した後すぐに利益を達成することはできないかもしれません。もしあれば。もし私たちの候補製品を販売することで十分な収入を得ることができなければ、私たちは持続的な資金なしで運営を続けることができないかもしれない。
我々の候補製品の発見，開発，臨床前と臨床試験および規制承認に関するリスク
我々の候補製品は新しい技術に基づいており、これにより、臨床前および臨床開発、およびその後に規制承認を得る時間およびコスト(あれば)を予測することは困難である。
私たちの成功はomegaプラットフォーム技術に依存し、これは新しい技術だ。そのため、著者らの計画と候補製品が製品発見或いは鑑定、臨床前研究と臨床試験を行う時に遭遇する可能性のある臨床前と臨床開発挑戦を正確に予測することは困難である。また，最近我々のパイプライン候補製品の臨床試験を開始したため，我々の技術の人体上の安全性や有効性を評価することはできず，我々が開発した任意の候補製品の治療は現在予測できない短期的あるいは長期的な影響を与える可能性がある。さらに、私たちが計画の中で追求しているいくつかの疾患を選択するためには、動物モデルは存在しないかもしれない。著者らの技術プラットフォームの新規性を考慮して、臨床前仕事の持続時間、臨床開発、FDA或いは類似の外国監督機関は著者らの候補製品の安全性と有効性、純度と効力の患者数を確定するために臨床試験に参加することを要求するかもしれないし、これらの臨床試験が産生したデータがFDA或いは類似の外国監督機関によって受け入れられ、上場承認を支持することも保証できない。FDAおよび同様の規制機関は、私たちが提出した任意の生物製品ライセンス申請またはBLAまたは外国マーケティング申請を決定するために、通常よりも長い時間を必要とする可能性があり、承認を支持するために私たちの候補製品が十分なデータ、情報、または経験を持っていないことを最終的に決定する可能性がある。FDAや同様の外国の規制機関は
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より多くの上場後のリスク管理計画の研究又は実施を行い、我々の候補品とのより多くの経験が得られるまで、リスク評価及び緩和戦略又はREMS等のリスク管理措置を実施する。これらの要素の各々は、私たちの予想される開発コストを増加させ、私たちの候補製品の任意の商業化範囲を遅延、阻止、または制限することができる。検証プロセスには時間と資源が必要であり、独立した第三者分析が必要となる可能性があり、FDAおよび同様の外国規制機関によって受け入れまたは承認されない可能性がある。私たちは私たちの方法が単独または他の治療法と組み合わせて承認または適切な製品の開発につながると確信できない。
また，我々が計画した臨床試験からデータを得ても，我々の計画に適用されているomegaプラットフォーム技術は新たであり，外部検証を経ていないため，我々のデータは複製および/または我々や他の人から誤解されにくい可能性がある。エピゲノムコントローラは1種の新しい薬物類別を代表し、まだ臨床試験で評価を行っておらず、監督部門の許可も得られていない。したがって，臨床データのための新たな評価方法や指標を開発する必要がある可能性があり，これによりデータを分析することが困難になる可能性があり，あるいは我々にとってOECの開発にはより多くの時間またはより高いコストが必要となる可能性があり，同じ適応ではOECを開発する時間やコストが高い可能性がある。これらの要因により、製品候補開発の時間とコストを予測することは困難であり、omegaプラットフォーム技術や任意の類似または競争的エピジェネティック技術の応用が任意の製品の識別、開発、規制承認を招くかどうかを予測することもできない。我々が将来遭遇するomegaプラットフォーム技術や我々の任意の研究プロジェクトに関する開発挑戦が重大な遅延や意外なコストを招くことは保証されず，このような開発問題が解決される保証はない.これらの要因のいずれも、前臨床研究または開始可能な任意の臨床試験を完了することを阻止するか、またはタイムリーまたは利益的に開発される可能性のある任意の候補製品を商業化することができる。
そのほか、FDAと他の監督機関の臨床試験要求及びこれらの監督管理機関は候補製品の安全性と有効性を決定するための標準は、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性、期待用途と市場によって大きく異なる。他のより有名あるいは広範に研究された治療方式と方法と比べ、著者らのような新製品候補製品の監督管理審査過程はもっと高価で、時間がかかるかもしれない。また，我々の新たな治療法の開発に伴い，FDAや同様の外国の規制機関は臨床試験の終点を考慮して臨床的意義のある結果を提供するリスクが増加する可能性があり，それによって生じる臨床データや結果の分析が困難である可能性がある。これまで、遺伝子治療製品がFDAや同様の外国規制機関の承認を得ることは少なく、これにより、私たちの候補製品が米国、EU、またはEUまたは他の管轄区域で規制承認を得るのにどのくらい時間がかかるか、またはいくらかかるかを決定することは困難であった。しかも、一つの規制機関の承認は他の規制機関が何を承認する必要があるかを代表しないかもしれない。
プログラム可能なエピジェネティック薬物を管理する規制要求はすでに変化し、未来に変化し続ける可能性がある。例えば、FDAはその生物製剤評価·研究センター(CBER)内に組織と高度治療オフィスを設置し、遺伝子治療と関連製品の審査を統合し、その審査についてCBERにアドバイスを提供するために細胞、組織、遺伝子治療諮問委員会を設立した。FDAの監督とIRBsの監督に加え、米国国立衛生研究院(National Institutes of Health、NIHと略称する)が発表したガイドラインによると、遺伝子治療臨床試験は機関生物安全委員会(IBC)の審査と監督を受けなければならない。IBCは地域機関委員会であり、当該機関の組換えや合成核酸分子を用いた研究の審査と監督を担当している。どの機関が臨床研究を開始する前に、この機関のIRBおよびそのIBCは、研究の安全性を評価し、公衆衛生または環境に対する任意の潜在的リスクを決定する。NIHガイドラインは強制的ではないが，関連研究がNIH組換えや合成核酸分子研究助成を受けた機関で行われているか，あるいはその助成によって行われていない限り，多くの会社や他のNIHガイドラインに拘束されていない機関は自発的にこれらのガイドラインに従っている。さらに、候補遺伝子治療製品の臨床試験において他の人が発生する深刻な有害事象または進展は、FDAまたは他の規制機関が私たちの臨床試験を一時停止し始めるか、または他の方法で私たちの任意の候補製品に対する承認要求を変更する可能性がある。Fdaは個人遺伝子治療案が継続可能かどうかを決定するにもかかわらず，他の審査機関の審査過程や決定が臨床試験の開始を阻害または延期する可能性がある, FDAがこの実験を検討してその開始を承認したとしても。これらおよび他の規制審査機関、委員会および諮問グループおよびその公表された要求およびガイドラインは、追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求し、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、これらの候補治療薬の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の制限または制限を招く可能性がある。似たような要求は連合にも適用される。ヨーロッパ薬品管理局(EMA)には高級治療委員会(CAT)があり、高級治療薬物(ATMP)の品質、安全性と有効性を評価する。ATMPは遺伝子治療薬、体細胞治療薬と組織工学薬物を含む。CATの役割は、ATMP候補者のマーケティング許可申請に関する意見草案を準備することであり、この草案はEMAに提出される。EUでは、ATMPの制定と評価はEU関連基準を背景に審議されなければならない。EMAは遺伝子治療薬製品の開発とマーケティング許可に関する新しいガイドラインを発表し、これらの新しいガイドラインを遵守することを要求する可能性がある。
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同様に、他の管轄区域にも複雑な規制環境が存在し、これらの環境では、私たちの候補製品のための規制承認を求め、規制環境をさらに複雑化させることが考えられるかもしれない。
規制指針の適用の変化は、規制審査過程を延長する可能性があり、追加的な研究や試験を行うことを要求し、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、私たちの候補製品の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の制限または制限を招くことができる。私たちが私たちの候補製品を推薦する時、私たちは規制機関に相談し、適用されたガイドラインを遵守するように要求されるだろう。もし私たちがこれをできなかったら、私たちはこのような候補製品の開発を延期または停止することを要求されるかもしれない。このような追加的な手続きは私たちが予想していたより長く検討と承認過程を招くかもしれない。規制審査手続きの増加或いは延長或いは私たちの候補製品開発の更なる制限による遅延はコストが高い可能性があり、そして私たちが適時に臨床試験を完成し、私たちの現在と未来の候補製品を商業化する能力にマイナス影響を与える可能性がある。
この潜在的な新しい薬物クラスでは、見かけの遺伝子コントローラ薬は承認されておらず、他の人または私たちの努力のために承認されないかもしれない。このような新薬の新規性と前例のない性質のため、リボ核酸薬物開発は重大な開発と監督管理リスクを持っている。
潜在的な新しい薬物カテゴリーとして，これまでエピゲノム制御薬はFDAや他の規制機関の承認を得ていない。私たちまたは私たちの戦略パートナーがエピゲノム制御薬の発見と開発に成功したことは高度に不確実であり、多くの要素に依存し、その多くの要素は私たちまたは彼らの制御を超えている。私たちは、メッセンジャーリボ核酸技術、交付技術、および製造プロセスに関連する決定を含む、一連の商業的決定を継続し、一定のリスクを負担して、私たち、私たちの戦略パートナー、または他の人のさらなる作業によって、これらの決定が正しくないことが証明される可能性がある。
著者らは早期開発段階で有望そうな薬物は推進できない可能性があり、臨床前段階或いは臨床段階で遅延を経験し、臨床保留を経験し、或いは多くの原因で発売できないかもしれない
我々の研究薬物は現在LNPで調製·管理されている。これらのLNPはLNPの成分に関連する系統的な副作用を引き起こす可能性があり，その中のいくつかはヒトでテストされていない可能性がある。LNPsの公認されている限界の1つは，単回投与と繰り返し投与時に炎症反応が発生する可能性があり，耐性や治療指数に影響する可能性がある。したがって，我々の特許と内部開発した独自LNPシステムの設計は高い耐性を有し，体内再投与によりLNP車両に関連する毒性を最低に低下させた。我々は我々のLNPsを最適化し続けているが，我々のLNPsが悪影響を与えない保証はない.著者らは薬物のいくつかの態様はmRNA或いは脂質からの免疫反応、及び生物経路内の副作用、或いはmRNA或いはLNPの分解を引き起こす可能性があり、その中のいずれも著者らの1つ以上の臨床前或いは臨床研究における重大な有害事象を引き起こす可能性がある。我々のLNPは、免疫反応、輸液反応、補体反応、オプソニン反応、抗体反応、IgA、IgM、IgEまたはIgGまたはそれらの何らかの組み合わせ、またはLNPに関連するいくつかの脂質またはポリエチレングリコール成分のポリエチレングリコールまたはポリエチレングリコールに対する反応のうちの1つまたは複数を全体的にまたは部分的に促進することができる。これらのタイプの副作用の多くはLNPsで広く観察されている。このような有害事象の根本的な原因については，不確実性が生じる可能性があり，将来の臨床試験で副作用を正確に予測することは困難であり，われわれの計画の著しい遅延を招くであろう.
臨床前開発は不確定であり、特にエピゲノムコントローラなどの新しい薬物に対して、したがって、私たちの臨床前計画または開発候補項目は延期、終了、または永遠に臨床に入らない可能性があり、その中のいずれも私たちのプラットフォームまたは私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性がある。
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私たちのほとんどのプロジェクトは臨床前開発段階にある。候補薬物開発のための臨床試験を開始する前に、INDを支持する良好な実験室実践、あるいはGLP、およびアメリカ以外の同等の要求、毒理学試験を含む広範な臨床前研究を完成しなければならない。使用された疾患モデルの可変性を含む臨床前発展は不確定である。さらに臨床前研究所に進めるために必要な治療活性や安全性の特徴を有する開発候補薬，あるいは最初に有望な開発候補薬の臨床前研究結果がさらなる試験を支持していない可能性がある。私たちはまた、化学、製造および制御に関する広範な作業、またはCMC、活動(収率、純度、および安定性データを含む)が任意のINDまたは同様の外国文書に含まれるであろう。エピゲノムコントローラなどの新規薬物のCMC活動には広範な製造プロセスや分析開発が必要であり，不確定で長い。私たちは私たちの臨床前テストと研究の適時な完成或いは結果を確定することができず、FDA或いは他の監督機関が私たちの臨床前テスト或いは私たちが提案した臨床計画の結果を受け入れるかどうか、或いは私たちの臨床前テスト、研究及びCMC活動の結果が最終的に私たちの計画の更なる発展を支持するかどうかを予測することはできない。したがって，我々が期待しているスケジュール上でINDや同様の臨床前計画申請を提出できることを保証することはできず，INDや同様の申請の提出がFDAや他の規制機関が臨床試験の開始を許可することを保証することもできない。
私たちの候補製品OTX-2002は最近FDAによって臨床開発に許可された。OTX−2002の臨床開発は延期または終了される可能性があり、私たちはOTX−2002に対する規制部門の承認を得ることができないかもしれないが、これは私たちのプラットフォームまたは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。しかも、臨床開発には大量の資本投資が必要であり、これは私たちが支持できないかもしれない。私たちはOTX-2002と私たちの他の候補製品の開発と商業化を完了する過程で予測不可能なコストが発生したり、遅延が発生したり、最終的には達成できない可能性がある。
FDAや他の同様の外国規制機関が私たちの候補製品の販売を許可する前に、私たちの候補製品の安全性と有効性を証明するために、臨床前開発と広範な臨床試験を完了しなければならない。臨床試験費用は高く、時間がかかり、しかも不確定性が存在する。1つまたは複数の臨床試験の失敗はこの過程の任意の段階で発生する可能性があり、臨床前研究および早期臨床試験の結果は後の臨床試験の成功を予測できない可能性がある。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその薬物の発売許可を得られなかった。
2022年7月14日、著者らはFDAが著者らのIND申請を承認し、OTX-2002による肝癌治療の1/2期ヒト初の臨床試験を開始し、この試験はすでにMYCHELANGELO臨床計画によって開始されたことを発表した。私たちはまだ私たちの候補製品のために他のどんな臨床試験も開始したり完了していない。私たちは私たちのどんな臨床試験も計画通りに起動したり、計画通りに完成することを保証できません。将来のINDまたは同様の出願を提出することが、適用される場合、FDAまたは他の規制機関が将来の臨床試験をタイムリーに開始することを可能にするかどうかも決定できません。また，これらの試験が開始されても，規制当局のこのような臨床試験の一時停止や終了を招く可能性がある。1つまたは複数の臨床試験の失敗は試験の任意の段階で発生する可能性があり、我々の臨床試験は成功しない可能性がある。成功またはタイムリーな臨床試験の開始または完了を妨げる可能性のあるイベントは、
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また，新冠肺炎の大流行による中断は，開始，登録，計画中や進行中の臨床試験を開始する際に困難や遅延に遭遇する可能性が増加する可能性がある。臨床試験の開始や完了に成功できない場合は、私たちの追加コストをもたらしたり、製品販売から収入を創出する能力を弱める可能性があります。臨床試験の遅延は、承認された製品が特許保護を受ける時間を短縮することも可能であり、私たちの競争相手が私たちよりも先に製品を市場に出すことが可能であり、候補製品を商業化する能力を弱める可能性があり、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
臨床試験はFDAや他の適用規制機関の法的要求，法規やガイドラインに基づいて行われ，これらの政府機関や臨床試験を行う医療機関の倫理委員会やIRBsの監督を受けなければならない。臨床試験が、私たち、データ安全監視委員会またはデータ安全監視委員会またはFDAまたは任意の他の規制機関によって一時停止または終了された場合、またはそのような試験を行った機関のIRBsが、その臨床研究者およびその審査を受けた場所の参加を一時停止または終了する場合、遅延に遭遇する可能性もある。このような機関は、様々な要素のために臨床試験を一時停止または終了する可能性があり、これらの要素は、監督管理要求または著者らの臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかったこと、FDAまたは他の監督機関の臨床試験操作または試験場所の検査の実施による臨床休止、予見できない安全問題または副作用、候補製品の使用のメリット、政府法規または行政措置の変化を証明できなかったこと、または臨床試験を継続するのに十分な資金が不足していることを含む。
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはFDAまたは同様の外国規制機関にいくつかの関係を報告することを要求されるかもしれない。アメリカ食品医薬品局や
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類似した外国規制機関は、私たちと主要調査者との財務関係が利益の衝突をもたらしたり、他の方法でこの研究の解釈に影響を与えたりすると結論するかもしれない。したがって，FDAや同様の外国の規制機関は，適用された臨床試験地点で発生するデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これは、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちの上場申請の承認を遅延または拒否することを招き、最終的に私たちの1つ以上の候補製品が上場承認を拒否することにつながる可能性がある。
私たちの候補製品のすべての臨床試験の完成を遅延することは私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品の開発と承認過程を遅くし、そして私たちの製品販売と製品収入を創造する能力を遅延或いは危険にさらす可能性がある。さらに、臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。したがって、私たちの臨床試験に生じるどんな遅延も、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ任意の期限を短縮することができ、私たちの競争相手は私たちの前に製品を市場に出すかもしれません。これは私たちの候補製品の商業的可能性を著しく低下させるかもしれません。これらの状況のいずれも、私たちの業務、財務状況、経営結果、および将来性を深刻に損なう可能性がある。
また，FDAや他の規制機関の臨床試験に関する政策が変わる可能性があり，追加の政府法規が公布される可能性がある。例えば，EUの臨床試験に関する規制構造が最近変化している。EU臨床試験条例，あるいはCTRと呼ばれ，2014年4月に採択され，EU臨床試験指令が廃止され，2022年1月31日に施行された。臨床試験指令は、各加盟国で主管する国家衛生当局および独立した倫理委員会に単独の臨床試験申請(CTA)を提出することを要求しているが、CTRは集中的なプロセスを導入し、すべての関連加盟国に申請を提出することのみを要求している。CTRは、スポンサーが各会員国の主管当局と道徳委員会に文書を提出することを可能にし、各会員国が決定を下すことを可能にする。CTAの評価手続きも統一されており、すべての関連加盟国による共同評価を含み、道徳基準を含む各加盟国が個別にその領土に関する具体的な要求を評価する。各会員国の決定は集中されたEUポータルサイトを通じてスポンサーに伝達される。CTAが承認されると，臨床試験開発は継続可能である。CTRは3年間の過渡期が予想される。進行中の臨床試験と新たな臨床試験がCTRによってどの程度制御されるかはそれぞれ異なる。2022年1月31日までに“臨床試験指令”によるCTAの臨床試験については，“臨床試験指令”は過渡期に基づいて3年間適用される。さらに、スポンサーは、許可を得た場合、2023年1月31日までに臨床試験指示またはCTRに従ってCTAを提出することを選択することができる, 2025年1月31日までに，これらの薬剤は臨床試験指令によって管轄される。その時まで、行われているすべての裁判は拷問禁止条約の規定に制限されるだろう。
イギリスがどの程度その規制をEUと統合することを求めているのかは不明だ。臨床試験に関するイギリスの規制枠組みは、既存のEU立法(二次立法によってイギリス法律に定着された)に由来する。2022年1月17日、イギリスの薬品と保健品監督機関(MHRA)はイギリスの臨床試験立法の再制定について8週間の相談を展開した。相談は2022年3月14日に終了し、臨床試験の審査を簡略化し、革新を促進し、臨床試験の透明性を高め、リスク比率を高め、そして患者と公衆の臨床試験への参加を促進することを目的とした。協議の結果は密接に注目され、イギリスが規制と一致するか、規制から逸脱して規制の柔軟性を維持するかを決定するだろう。イギリスはその法規をEUが採用する新しい方法と緊密に結合しないことを決定し、イギリスでの臨床試験のコストに影響する可能性があり、及び/或いは私たちの候補製品をイギリスで行われた臨床試験に基づいてEUでマーケティング許可を求めることを困難にする。
もし私たちが既存の要求の変化にゆっくりあるいは適応できない場合、あるいは新しい要求を採用したり、臨床試験を管理する政策を採用すれば、私たちの発展計画も影響を受ける可能性がある。
FDAと類似の外国規制機関の規制承認過程は長く、高価で、時間がかかり、本質的に予測できない。もし私たちが最終的に規制部門の候補製品の承認を得ることができなければ、私たちは製品収入を生むことができなくなり、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。
FDAの承認なしに、私たちはアメリカで商業化、マーケティング、普及、またはどんな候補製品も販売してはいけない。外国の規制機関もまた似たような要求を実施した。FDAと類似の外国監督管理機関の承認を得るのに要する時間は予測できないが、通常は臨床試験開始後数年後に必要であり、監督機関のかなり大きな適宜決定権を含む多くの要素に依存する。また、承認政策、法規、あるいは承認を得るために必要な臨床データのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性がある。私たちはまだアメリカや他のどこでも候補製品の規制許可を得ていません
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そして私たちは未来に開発されたどの製品も規制部門の承認を得ることができないかもしれない。
米国や他の場所で候補製品を商業化する承認を得る前に、厳格に制御された試験によって多くの証拠を提供し、これらの候補製品が安全で有効で純粋で予期される用途であることをFDAまたは他の規制機関に満足させなければならない。私たちの候補製品の非臨床的または臨床的データが有望だと信じていても、これらのデータはFDAまたは他の規制機関の承認を支持するのに十分ではないかもしれない。FDAまたは他の規制機関はまた、承認前または承認後に私たちの候補製品に対して追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求することができ、または私たちの臨床開発計画の要素に反対する可能性がある。
FDAまたは任意の外国規制機関は、私たちの候補製品の承認を遅延、制限、または拒否することができ、または追加の非臨床または臨床試験を行うことを要求することができ、または以下の理由を含むが、これらに限定されない多くの理由で計画を放棄することができる
この長い承認過程と，臨床試験結果の予測不可能性は，規制部門の承認を得ることができず，任意の候補製品を市場に出すことができず，業務を大きく損なう可能性がある。
我々が最終的に臨床試験を完了し、我々の候補製品のBLAまたは海外マーケティング申請の承認を得たとしても、FDAまたは同様の外国規制機関は、第4段階の臨床試験を含む高価な追加試験のパフォーマンスに応じて承認される可能性があり、および/またはREMSまたは同様のリスク管理措置を実施することは、承認された後の薬剤の利益がそのリスクよりも大きいことを確実にするために必要である可能性がある。FDAまたは同様の外国の規制機関もまた、適応または患者数が私たちが最初に要求したものよりも限られた候補製品を承認する可能性がある。適用可能な規制承認を得るか得られないかのいずれの遅延も、候補製品の商業化を延期または阻止し、私たちの業務や将来性に大きな悪影響を及ぼすだろう。
著者らの候補製品は深刻な不良事件、不良副作用或いはその臨床開発を阻止し、その監督管理の承認を阻止し、その商業潜在力を制限し、或いは重大な負の結果を招く可能性のある他の特性と関係があるかもしれない。
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私たちの候補製品によって引き起こされる有害事象または他の副作用は、私たち、試験の任意のDSMBまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招く可能性があり、より厳しいラベルやFDAまたは他の同様の外国規制機関の規制承認遅延または拒否を招く可能性がある。我々の実験結果は副作用の重症度と一般性を示す可能性があり，これは受け入れられない。この場合、私たちの実験は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応を承認する候補製品の開発を停止または拒否するように命令することができます。薬物に関連する副作用は、患者の募集または患者の試験完了能力に影響を与える可能性があり、あるいは潜在的な製品責任クレームを招く可能性がある。これらの状況のいずれも、私たちの業務、財務状況、経営結果、および将来性を深刻に損なう可能性がある。
臨床試験を行っている間、患者は彼らの研究医に疾病、傷害、不快感を含む彼らの健康変化を報告した。一般に、研究されている候補製品がこれらの状況をもたらしているかどうかを決定することは不可能だ。私たちがより大きく、より長く、より広範な臨床試験で私たちの候補製品を試験するとき、またはこれらの候補製品の使用がより広くなるにつれて(規制部門の承認を得た場合)、患者は、以前の試験で観察された疾患、傷害、不快感、および他の有害事象、および以前の試験で発生しなかったか、または検出されなかったことを報告するかもしれない。多くの場合，研究製品が大規模臨床試験で試験を行った後，あるいは承認後に患者にビジネス規模の製品を提供した後にのみ，副作用を検出することができる場合がある。
もし臨床開発過程中にいかなる深刻な不良事件が発生した場合、私たちが開発した任意の候補製品或いは製品の臨床試験は一時停止或いは終了される可能性があり、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性がある。治療に関連する副作用はまた、患者の募集と患者の試験完了或いは潜在的責任クレームを招く能力に影響を与える可能性がある。規制当局は私たちに任意のまたはすべての目標適応を承認する任意の候補製品の開発を停止または拒否するように命令することができる。もし私たちが任意の臨床試験を延期、一時停止、または終了することを要求された場合、これらの候補製品の商業的将来性が損なわれる可能性があり、それらまたは私たちが開発した他の候補製品から製品収入を創出する能力が延期またはキャンセルされる可能性がある。
さらに、もし私たちの1つまたは複数の候補製品が発売承認され、私たちまたは他の人が後にこのような製品によって引き起こされる不良副作用または有害事象を発見した場合、多くの潜在的な重大な負の結果をもたらす可能性があるが、これらに限定されない
これらの事件のいずれも、特定の候補製品に対する市場受容度を達成または維持することを阻止することができ、承認されれば、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある.
わが社は候補製品を商業化したことがなく、現在と将来の候補製品の規制承認を得る際に遅延や予期せぬ困難に遭遇する可能性がある。
私たちは規制部門からどんな候補製品も承認されたこともなく、商業化されたこともない。FDAは、私たちが計画したBLASの任意または全部の実質的な審査を拒否するか、または私たちのデータを審査した後、私たちの申請がいかなる候補製品の規制承認を得るのに十分ではないと結論を出すかもしれない。FDAが私たちの計画中のどのBLASも承認しなければ、追加的に高価な臨床試験、臨床前研究、またはCMC研究を要求し、その後、私たちの申請を再検討することができるかもしれない。これらまたはFDAによって要求される任意の他の研究の範囲によれば、私たちが提出した任意のBLAまたは他の出願の承認は大幅に延期される可能性があり、数年遅れるかもしれないし、利用可能なリソースよりも多くのリソースが必要になるかもしれない。規制の承認を得る上でのどんな失敗や遅延も、候補製品を商業化し、収入を創出し、利益を達成し、維持することを阻止するだろう。それもそうです
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FDAは、他の研究が行われて完了した場合、私たちが提出したBLAまたは他の出願を承認するのに十分ではない可能性があると考えているかもしれない。似たような危険は外国の管轄区域に存在するかもしれない。これらの結果のいずれかが発生すれば、私たちは私たちの候補製品の開発を放棄することを余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります。外国の管轄区域での私たちの申請もまた似たような危険に直面している。
もし私たちが患者を募集して任意の臨床試験に参加する時に困難に遭遇すれば、私たちの臨床開発活動は延期されたり、他の悪影響を受けたりする可能性がある。
様々な理由から，臨床試験では患者登録の困難に遭遇する可能性がある。臨床試験方案に基づいて適時に臨床試験を完成し、他の事項以外に、試験が終了するまで十分な数の患者を募集する能力があるかどうかに依存する。患者の登録は多くの要素に依存している
さらに、我々が計画している臨床試験は、私たちの試験に参加することを選択する可能性のある患者の中には、競争相手のうちの1つによる試験に参加することを選択する可能性があるので、他の臨床試験と同じ治療領域または同様の領域を有する製品を他の臨床試験と争奪するであろう。合格臨床研究者の数が限られているため、著者らはいくつかの競争相手が使用した同じ臨床試験地点で著者らのいくつかの臨床試験を行うことが予想され、これは著者らがこれらの臨床試験地点で臨床試験を行うことができる患者数を減少させる。
患者登録の遅延はコスト増加を招く可能性があり，あるいは計画中の臨床試験の進行時間や結果に影響を与える可能性があり，これらの試験の完了や開始を阻止し，候補製品開発を進める能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
著者らは時々発表或いは公表した臨床試験の一時、“主要”と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証手続きの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
私たちは時々私たちの臨床前研究と臨床試験の初歩的或いは主要なデータを公開する可能性があり、これらのデータは当時利用可能なデータの初歩的な分析に基づいて、結果及び関連する発見と結論は特定の研究或いは試験の関連データをより全面的に審査した後に変化する可能性がある。データ分析の一部として、私たちはまた仮定、推定、計算、および結論を下すだろうが、私たちはすべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または機会がないかもしれない。したがって、より多くのデータが受信され、十分に評価されると、私たちの報告の主要または予備結果は、同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり、または異なる結論または考慮要因が、これらの結果を合格させる可能性がある。トップラインデータと初歩データは依然として監査とチェック手続きを受けなければならず、これは最終データが以前公表されたトップラインデータ或いは初歩データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、トップラインおよび予備データは慎重に見られなければならない。
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私たちはまた時々私たちの臨床前研究と臨床試験の中期データを開示することができる。私たちが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、あるいは私たちの臨床試験の患者が彼らの疾患の他の治療を継続するにつれて、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクを受ける可能性がある。初期または中期データと最終データとの間の不利な違いは、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。しかも、私たちまたは私たちの競争相手が中間データを開示することは私たちの普通株の価格変動を招くかもしれない。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、通常、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。もし私たちが報告した中期、トップライン、または予備データが実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、将来性、または財務状況を損なう可能性がある。
私たちは他の候補製品を決定して成功させる努力で成功しないかもしれない。
私たちの戦略の一部は新しい候補製品を決定することを含む。Omegaプラットフォームは臨床開発のための候補製品を生成できない可能性があり，これらのリスク要因で議論されている原因，および：
もし私たちが他の適切な候補製品を決定し、商業化に成功しなければ、これは私たちの業務戦略や財務状況に悪影響を及ぼすだろう。
私たちはすでに投資しており、omegaプラットフォームの研究開発努力をさらに強化することに引き続き投資する予定だ。このような投資は私たちの経営業績に影響を与えるかもしれません。もしこれらの投資のリターンが私たちの期待や発展速度よりも遅くなれば、私たちの収入と経営業績は影響を受けるかもしれません。
我々の技術力を利用して新たな候補製品を発見し，我々が設立して以来，omegaプラットフォームをさらに強化する研究·開発に投資していく予定である。これらの投資は、多くの時間、リスク、および不確実性に関連する可能性があり、これらの投資に関連する費用が私たちの利益率および経営業績に影響を及ぼす可能性があり、そのような投資は、市場の他の選択に対する十分な技術的優位性のリスクを生じない可能性があり、これは、逆に負担された債務およびこれらの新しい投資に関連する費用を相殺するために収入に影響を与えるであろう。バイオテクノロジー業界は技術と製品の発展に伴い迅速に変化し、これは私たちのプラットフォームが候補製品を識別と開発する能力を他の技術とプラットフォームよりも低くする可能性がある。私たちは私たちの競争地位を維持して向上させるために、omegaプラットフォームに大量の時間と資源を投入し続けなければならないと思う。もし私たちがこれらの投資の期待収益を達成していなければ、もしこれらの収益の実現が延期された場合、あるいは私たちの技術が私たちが予想していたように薬物発見の過程を加速できなければ、私たちの収入と経営業績は不利な影響を受けるかもしれない。
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私たちは迅速かつ重大な技術変革に適応し、競争力を維持するために、競争相手が発売した新製品や新技術に反応しなければならない。
私たちのプラットフォームを利用して私たち自身の候補製品を発見·開発するほか、他の生物製薬や製薬会社と協力して私たちのOECを発見·開発します。人工知能と精確な薬物設計をめぐる技術構造の特徴は著しく増強と発展する業界標準である。したがって、私たちと私たちの協力者の需要は急速に発展している。もし私たちが適切に革新して新しい技術に投資しなければ、私たちのプラットフォームはそれほど競争力がなくなる可能性があり、私たちの協力者は私たちの競争相手が提供する新しい技術、あるいは自分で薬物発見に従事することになるかもしれない。我々の多くのパートナーは，我々と協力するかどうかを決定するために初期時間投資を必要とするため，競争相手とパートナーシップや提携合意を達成すれば，このようなパートナーとのビジネス関係を再獲得することは困難である可能性があると考えられる.新しい解決策や技術改善をタイムリーに発売しなければ、私たちの製品は時間の経過とともに競争力を失う可能性があり、この場合、私たちの競争地位と経営業績が影響を受ける可能性がある。そこで，新たな技術や市場の開発と決定に多くの努力と資源を集中させ，薬物発見·開発における私たちの能力や専門知識をさらに拡大·深化させる。例えば、新たな革新的な技術や解決策をタイムリーに導入できなければ、パートナーのニーズを十分に予測できない、あるいは必要な市場受容度を得ることができなければ、私たちの業務は影響を受ける可能性があり、私たちの経営業績は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの候補製品の潜在的な市場機会は、私たちが予想していたより小さいかもしれない、または以前の治療を受ける資格がない患者または以前の治療を通過できない患者に限られる可能性があり、ターゲット患者集団の流行率の推定は正確ではないかもしれない。
著者らの現在と未来の目標患者集団は著者らの候補製品が解決する可能性のあるタイプの癌の発病率或いは流行率に対する信念と推定に基づいており、これらの推定は各種の源から来ており、科学文献と臨床調査を含む。私たちの予測は間違っていることが証明される可能性があり、潜在的な患者の数は予想を下回るかもしれない。私たちの候補製品がかなりの市場シェアを獲得しても、潜在的なターゲット層が少ない可能性があるので、規制部門の他の適応に対する承認を得なければ、私たちの候補製品を一線治療と二線治療に使用することを含めて、私たちは決して利益を達成しないかもしれない。
癌治療の特徴は時々第一線の治療(一線、二線、三線など)であり、FDAは通常最初に1種或いはいくつかの特定の治療方法しか承認しない。癌が十分に早く発見された時、第一線の治療は治愈を必要とすることなく、癌を治癒したり、生命を延長するのに十分であることがある。第一線の治療が成功しないことが証明された場合、通常は化学療法、抗体薬物、腫瘍標的小分子、ホルモン治療、放射線治療、手術あるいはこれらの療法の組み合わせであり、二次治療が実施される可能性がある。二線治療は、一般に、より多くの化学療法、放射線、抗体薬物、腫瘍標的小分子、またはこれらの薬剤の組み合わせを含む。三線治療は化学療法、抗体薬物と小分子腫瘍標的治療、より侵襲性のある手術形式と新しい技術を含むことができる。私たちは最初に、他の承認療法に失敗した患者の治療のための第2または第3のライン療法として、いくつかの候補製品の承認を求める予定である。その後，十分有益であることが証明された候補品については，あれば二次療法や潜在的な一次療法としての承認を求めたいが，我々の候補薬が三次療法として承認されても，二次療法や一次療法として承認される保証はない。また、二線または一線治療の承認を得る前に、追加の臨床試験を行わなければならないかもしれない。
私たちは成功しない可能性のある潜在的な候補製品に集中する可能性があり、私たちはより成功する可能性のある他の候補製品を開発する機会を放棄しなければならないかもしれない。
私たちは、最終的に成功しないことが証明された潜在的な製品候補に、私たちの努力と資源を集中させるか、または私たちの財務的予想に合わないマーケティング製品を許可または購入することを選択することができます。したがって、私たちは、実行可能な商業製品または利益の市場機会を利用することができず、他の候補製品または他の後でより大きな商業的潜在力を有することが証明される可能性のある疾患と共に機会を追求することを要求されるか、または独占的な開発および商業化権利を保持することが私たちに有利である場合、協力、許可、または他の特許権使用料配置によって、そのような候補製品に価値のある権利を放棄することが要求される可能性がある。もし私たちが他の適切な候補製品を決定し、商業化に成功しなければ、これは私たちの業務戦略や財務状況に悪影響を及ぼすだろう。
また、私たちの財力と人的資源は限られており、私たちの主要な候補製品の開発に重点を置いているため、私たちは他の未来の候補製品を追求する機会を放棄または延期する可能性があり、これらの製品は後により大きなビジネス潜在力を持っていることが証明された。私たちの資源配分決定は私たちを
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実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できなかった。現在および将来の研究開発計画および他の特定の適応の将来の候補製品への支出は、いかなる商業的に実行可能な将来の候補製品も生じない可能性がある。もし私たちが特定の未来の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配を通じて、これらの未来の候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、私たちはこれらの未来の候補製品の独占開発権と商業化権利を維持した方が有利になるだろう。
FDAの高速車線，突破性，再生医学高度治療指定が求められるかもしれない。これらの指定は、実際には、より速い開発または規制審査または承認プロセスをもたらすことができず、FDAが私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を承認することを保証することもできない。
FDAの快速チャンネル、突破性と再生医学高級療法或いはRMAT計画はある合格製品の開発を加速することを目的とし、これらの製品は深刻な疾病と状況の治療を目的としている。もし候補製品が深刻な或いは生命に危害を及ぼす疾患の治療に使用され、臨床前或いは臨床データはこの製品がこのような疾病が満たされていない医療需要を解決する潜在力があることを表明し、スポンサーはFDA迅速チャンネル認証を受ける資格がある可能性がある。候補製品が深刻または生命に危険な疾患の治療を意図しており、予備臨床証拠が、候補製品が1つまたは複数の臨床的重要終点において既存の療法の実質的な改善を示す可能性があることを示す場合、候補製品は突破的療法として指定することができる。もし製品候補が治療、修正、逆転、または深刻な生命を脅かす疾患を治療、修正、または治癒するための再生医学療法であり、初歩的な臨床証拠が、候補製品がこのような疾患が満たされていない医療需要を解決する潜在力を有することを示す場合、候補製品はRMAT称号を得ることができる。高速チャネル、突破、および/またはRMAT認証を求めることができるが、このような認証に成功する保証はない。たとえ私たちがそのような認証を受けたとしても、私たちは従来のFDAプログラムよりも速い開発過程、審査、または承認を経験しないかもしれない。高速チャネル、突破、またはRMAT指定は、候補製品が市場承認を得るか、または任意の特定の時間範囲内で承認されることを保証することができない。また，FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネル，画期的またはRMAT指定をサポートしなくなったと考えた場合，その指定を取り消す可能性がある。高速道路突破, および/またはRMAT指定自体は、FDA優先審査手順に適合する資格を保証していない。
たとえ私たちの候補製品がFDAの承認を得ても、私たちは決してアメリカ以外で承認されたり、そのような製品を商業化したりすることはありません。これは、私たちがそのすべての市場潜在力を達成する能力を制限するだろう。
米国以外の市場で任意の製品を販売するためには、安全性と有効性に関する他国の多くの規制要件を確立し、遵守しなければならない。一国で行われる臨床試験は、他の国の規制部門に受け入れられない可能性があり、一国の規制承認は、他のどの国でも規制承認を受けることを意味するものではない。承認手続きは国によって異なり、追加の製品テストと検証、および追加の行政審査期限が含まれる可能性があります。外国の監督管理機関の承認を求めることは著者らの重大な遅延、困難とコストを招く可能性があり、追加の臨床前研究或いは臨床試験を必要とする可能性があり、これは高価で時間がかかるだろう。各国の規制要求には大きな違いがある可能性があり、私たちの製品がこれらの国で発売されることを延期または阻止する可能性がある。これらおよび他の規制要件を満たすことは高価で、時間がかかり、不確実であり、予期しない遅延が生じる可能性がある。また、私たちはどの国でも規制承認を得ることができず、他の国の規制承認過程を延期したり、マイナス影響を与える可能性がある。私たちは国際市場を含めてどの司法管轄区でも候補製品の販売を承認しておらず、国際市場で規制承認を受けた経験もありません。もし私たちが国際市場の規制要求を守らない場合、あるいは必要な承認を得て維持できなければ、私たちが製品全体の市場潜在力を実現する能力は損なわれるだろう。
現在或いは未来の候補製品が市場の承認を得ても、それは医者、患者、第三者支払人と医学界の他の人が商業成功を獲得するために必要な市場受容度に達することができないかもしれない。
もし私たちが開発した任意の現在または未来の候補製品が市場の承認を得たら、それは依然として医師、患者、第三者支払人、および医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。もし私たちが開発した候補製品が十分な受容度に達していなければ、著しい製品収入が生じないかもしれませんし、利益を上げることができないかもしれません。すべての候補製品が商業販売のために承認された場合、市場の受け入れ度は多くの要素に依存する
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資金不足や世界的な健康問題によるFDAや他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の採用、保留、配置の能力を阻害する可能性があり、あるいは新製品や修正された製品のタイムリーまたは開発、承認、商業化を他の方法で阻止することは、私たちの業務にマイナスの影響を与える可能性がある。
FDAおよび外国規制機関が新製品を審査または承認する能力は、政府予算および資金レベル、法定、規制および政策変化、FDAまたは外国規制機関のキーパーソンの雇用と保留、およびユーザー費用支払いを受け入れる能力、およびFDAまたは外国監督機関が通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、FDAと外国規制機関の平均審査時間は近年変動している。また，他の研究開発活動を援助する政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており，この過程は本質的に不安定で予測不可能である。EMAのようなFDAや他の機関は、アムステルダムへの移転や関連再編(人員変動を含む)後に中断が発生し、必要な政府機関の新薬の審査および/または承認に要する時間を遅らせる可能性もあり、これは我々の業務に悪影響を及ぼす。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、FDAのキー従業員を休暇にし、キー活動を停止しなければならない。
また、新冠肺炎の流行に対応するため、2020年3月、アメリカ食品薬品監督管理局は外国製造施設の大部分の検査を延期するつもりであると発表し、2020年3月18日、アメリカ食品と薬物管理局は国内製造施設の通常監督を一時的に延期した。その後，FDAは2020年7月に国内製造施設のある現場検査を再開し，リスクに基づく優先順位制度を遵守した。FDAはこのリスクに基づく評価システムを利用して，いつどこで優先国内検査を行うかを決定するのを助けるのが最も安全である。また，FDAは2021年4月15日に，ある薬物製造施設や臨床研究場所などの施設を自発的に遠隔インタラクション評価する計画を記述した指導文書を発表した。ガイドラインによれば、FDAがタスクの必要性および旅行制限に応じて遠隔評価を決定することが適切である場合、FDAは、そのような遠隔インタラクション評価を要求することができる。FDAは2021年5月，より一貫した検査操作状態への詳細な計画を概説し，2021年7月にFDAは国内施設の標準検査作業を再開し，2021年9月までこの作業レベルを維持していく。最近、アメリカ食品と薬物管理局は引き続きその検査活動の変化を監視と実施し、その従業員と監督管理会社の安全を確保し、絶えず変化する新冠肺炎疫病に適応する。米国以外の規制機関は、新冠肺炎の流行に対応するために似たような制限や他の政策措置をとっており、彼らの規制活動に遅延が生じる可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。もし政府が長期的に停止すれば, あるいは、世界的な健康懸念がFDAまたは他の規制機関の定期的な検査、審査または他の規制活動を阻害または阻止し続ける場合、FDAまたは他の規制機関が私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの保険証書は高くて、いくつかの商業リスクから私たちだけを保護して、これは私たちを重大な未保険債務に直面させます。
私たちは私たちの業務が直面する可能性のあるすべての種類のリスクに保険をかけない。私たちが現在維持しているいくつかの保険書には、一般責任、財産、自動車、雇用行為、労働者補償、環境責任、役員と高級管理者保険が含まれている。
私たちが将来得た任意の追加の製品責任保険は、私たちが受ける可能性のあるいかなる費用や損失を補償するのに十分ではないかもしれない。さらに保険範囲はますます高くなっています
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将来、私たちは責任による損失から私たちを守るために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。もし私たちの候補製品が市場の承認を得たら、私たちは商業製品販売を含む保険を購入するつもりです；しかし、私たちは商業的に合理的な条項や十分な金額で製品責任保険を得ることができないかもしれません。成功した製品責任クレームや一連の私たちに対するクレームは、私たちの株価を下落させる可能性があり、私たちの保険範囲を超えていると判断すれば、私たちが開発した任意の候補製品の開発と商業化を阻止または制限することを含む、私たちの運営および業務結果に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの環境責任保険は生物或いは危険材料の放出によるクレームに一定の保証範囲を提供しているが、私たちの財産、意外と一般責任保険は生物或いは危険廃棄物の暴露或いは汚染による損害と罰金は明確に含まれていない。したがって、汚染や傷害が発生した場合、損害賠償責任を請求されたり、私たちの資源を超えた罰金が科されたりする可能性があり、私たちの臨床試験や規制承認は一時停止される可能性があります。
上場企業として、取締役や上級管理者責任保険をより難しく、より高価にすることを難しくしており、同じまたは同様の保証範囲を得るために、低減された保険限度額および保証範囲を受け入れることが要求される可能性があります。したがって、私たちは合格した人を私たちの取締役会、取締役会委員会に参加したり、役員にしたりすることがもっと難しいかもしれない。しかし、私たちは私たちが既存の保険を維持し、十分な保険を提供できるかどうか分からない。いかなる重大な未保険債務も私たちが大量の金額を支払う必要があるかもしれません。これは私たちの現金と現金等価物の状況と運営結果に悪影響を及ぼすでしょう。
医療保健法やその他の法律コンプライアンス事項に関するリスク
私たちは広範囲で費用の高い政府によって規制されるだろう。
私たちの候補製品はFDA、医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)、アメリカ衛生と公衆サービス部の他の部門、アメリカ司法省、州と地方政府及びアメリカ海外の相応機関の監督管理を含む広範かつ厳格な国内政府の監督管理を受ける。FDAは薬品の研究、開発、臨床前と臨床試験、製造、安全性、有効性、記録保存、報告、ラベル、包装、貯蔵、承認、広告、販売促進、販売、流通、輸入と輸出に対して監督管理を行う。私たちの製品が海外で販売されていれば、それらは特定の製品とその用途に対するFDAの承認を得たかどうかにかかわらず、外国政府によって広く規制されるだろう。このような外国規制はアメリカの相応の規制と同じように厳しいかもっと厳しいかもしれない。
政府の規制は私たちの製品の研究、開発、製造、販売のコストとリスクを大幅に増加させた。各候補製品の臨床前試験と臨床試験を含む審査と承認過程を監督することは、長く、高価で不確定である。私たちは臨床前研究と臨床試験を行う規制の許可を得て維持しなければならない。私たちが販売しようとしているすべての製品は規制部門の許可を得なければなりません。製品が使用する製造施設は検査され、法律の要求に適合しなければなりません。監督部門の承認を得るためには、各期待用途に対する製品の安全性と有効性、効力および純度を決定するために、各提案された治療適応のために、広範な臨床前および臨床データおよび他の支持情報を提出する必要がある。開発と承認過程には長年の時間がかかり、大量の資源が必要であり、製品の承認を招くことは決してないかもしれない。
特定の製品に対する規制承認を得ることができても、承認はその製品の指定された医療用途を制限する可能性があり、そうでなければ、製品を普及、販売、流通する能力を制限する可能性があり、コストの高い発売後監督を要求することができ、および/または継続的な発売後研究を要求する可能性がある。承認された製品の材料変更、例えば変更または修正されたラベルの製造には、さらなる規制審査および承認が必要となる可能性がある。承認されると、任意の承認が撤回される可能性があり、例えば、製品が以前未知のセキュリティ問題のような以前に未知の問題が存在することが後に発見された場合。
もし、私たち、私たちのコンサルタント、CDMO、CRO、または他の供給者が規制プロセスの任意の段階で適用される規制要件を遵守できなかった場合、このような不遵守が、承認申請または承認された申請の補充の遅延を招く可能性がある；FDAまたは他の規制機関を含む規制機関は、未解決の市場承認申請または承認された申請の追加の審査を拒否する；警告状、罰金、輸入および/または輸出制限、製品リコールまたは差し押さえ、禁止、完全または部分的な生産停止、民事処罰、以前に承認されたマーケティング申請または許可証の撤回、FDAまたは他の規制機関の政府契約に対する提案、および/または刑事起訴.
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今後の医療法や政策の公布は、候補製品のマーケティング承認を得て商業化することの難しさやコストを増加させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
米国、EU、その他の司法管轄地域では、医療システムは、複数の立法や法規の変化、提案された変化が引き続き発生することが予想され、これらの変化は、私たちが開発している製品の発売承認を阻止または延期し、マーケティングの承認を得た任意の候補製品の承認後の活動を制限または規制し、定価と精算に影響を与え、私たちがこのような製品を販売する利益能力に影響を与える可能性がある。特に，米国連邦や州レベルでは，医療コストの低減と医療の質の向上を図る取り組みが継続されている。また，新たな条例や既存の医療法規や条例の解釈もしばしば採択されている。
2010年3月、“患者保護と平価医療法案”(Patient Protection and Affordable Care Act、ACAと略称する)が公布され、政府と私営保険会社が医療保健に融資する方式を大きく変えた。ACAの条項の中で、製薬とバイオテクノロジー産業にとって最も重要な条項は：
ACAのいくつかの側面は公布以来、司法、国会、行政面の挑戦を受けてきた。2021年6月17日、米国最高裁はいくつかの州がACAに対して提出した最新の司法挑戦を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。最高裁が裁決を下す前に，総裁·バイデンはACA市場による医療保険の取得を目的とした2021年2月15日から2021年8月15日までの特殊保険期間を開始する行政命令を発表した。行政命令はまた、特定の政府機関に、医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査、および医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得による不必要な障害をもたらす政策を含む医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査および見直し、医療補助またはACAによる医療保険のカバー範囲を制限する既存の政策およびルールを再検討するように指示する。バイデン政府の他の医療改革措置が我々の業務にどのように影響するかは不明である。
また、ACAが公布されて以来、米国は他の立法改正を提案し、採択した。2011年8月、医療保険提供者に支払われる医療保険支出は、2013年4月に施行され、その後の立法改正により、国会が追加的に行動しない限り、本報告の日から2030年まで有効となる。また、2013年1月、2012年に米国納税者救済法が署名され、病院、画像形成センター、癌治療センターを含むいくつかのタイプの提供者に支払う医療保険をさらに減少させ、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長した。さらに、より広範な税金改革の一部として、孤児医薬品税控除が減少した。これらの新しい法律または将来導入される任意の他の同様の法律は、連邦医療保険および他の医療保険資金のさらなる減少をもたらす可能性があり、これは私たちの顧客および私たちの財務運営に負の影響を与える可能性がある。
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また、支払い方法は医療立法と規制措置の影響を受ける可能性がある。例えば、協力医療は、結果に基づく精算など、新たな支払い·交付モデルを開発することができる。また、最近政府はメーカーが製品を販売するための価格設定方式の審査を強化し、アメリカ議会がいくつかの調査を行い、薬品定価の透明性を高め、連邦医療保険下の処方薬コストの低減及び定価とメーカー患者計画との関係を審査するための連邦立法を提出し、公布した。最近は2022年8月16日に“2022年インフレ削減法案”(IRA)が署名されて法律となっている。他の事項を除いて、アイルランド共和軍はある薬品のメーカーに連邦医療保険との価格交渉(2026年から)を要求し、価格は交渉できるが上限があり、連邦医療保険B部分と連邦医療保険D部分に基づいてリベートを実施し、インフレを超える価格上昇を処罰し(2023年に初めて満了)、D部分のカバーギャップ割引計画の代わりに新しい割引計画を用いる(2025年から)。アイルランド共和軍は，衛生·公衆サービス部(HHS)秘書が最初の数年間，規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。このような理由と他の理由で、アイルランド共和軍がどのように実施されるのかは不明だ。私たちは将来的により多くのアメリカ連邦医療改革措置を取ることが予想され、そのいずれも米国連邦政府が医療製品やサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、これは私たちの候補製品に対する需要の減少や追加の価格設定圧力を招く可能性がある。
米国の個別州も、価格または患者の精算制限、割引、ある製品への参入の制限、マーケティングコストの開示および透明性措置を含む、薬品および生物製品の定価を制御するための法規を立法し、実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入と大量購入を奨励することを目的としている。法律で規定されている第三者支払者の支払金額の価格制御またはその他の制限は、私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しを損なう可能性があります。また，地域医療当局や個別病院では，どの薬品やサプライヤーが処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムが使用されるようになってきている。これは私たちの候補製品に対する最終的な需要を減らすか、あるいは私たちの製品の価格設定に圧力を与えるかもしれない。
EUでは、承認されれば、同様の政治、経済、規制発展が候補製品を利益的に商業化する能力に影響を与える可能性がある。価格およびコスト制御措置に対する持続的な圧力に加えて、EUまたは加盟国レベルの立法発展は、著しい追加的な要求や障害を招く可能性があり、これは私たちの運営コストを増加させる可能性がある。EUで医療サービスを提供することは、医療サービスの確立と運営、薬品の定価と精算を含み、ほぼ完全に国家の法律と政策の問題であり、EUの法律や政策ではない。この点で，各国政府や保健サービス提供者は，保健サービスの提供や製品の定価や精算に異なる優先順位や方法を持っている。EU加盟国はその国家医療保険制度が精算を提供する薬品の範囲を自由に制限し、人が使用する薬品の価格と精算レベルを制御することができる。一部の司法管轄区域はプラスリストとネガティブリスト制度を実施しており、この制度の下で、製品は政府が価格を精算することに同意した後にのみ販売することができる。EU加盟国は、薬品の具体的な価格または精算レベルを承認することができ、または薬品を市場に投入する責任を負う会社の収益力を直接または間接的に制御する制度をとることができ、数量に基づく手配、上限、および参考定価メカニズムを含む。いくつかのEU加盟国で精算や定価の承認を得るためには、私たちの候補製品の費用対効果を現地の看護標準と考えられる他の療法と比較する研究が必要かもしれない。他のEU加盟国は会社が自分の薬品価格を固定することを許可しています, しかし会社の利益を監視しなければならない。全体的には，医療コスト，特に処方薬の下り圧力が非常に大きくなっている。全体的に言えば、大多数のEU加盟国の医療予算制限は関連医療サービスプロバイダが薬品の定価と精算を制限することを招く。これに加えて、EUや国が製品の開発やマーケティングを希望する人に増加している規制負担は、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限したり、規制したりし、候補製品を商業化する能力(承認されれば)に影響を与える可能性がある。
米国やEU以外の市場では，精算や医療保険支払いシステムは国によって異なり，多くの国で特定製品や療法に価格上限が設定されている。
また、米国では、承認後の要求を拡大し、薬品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の上場承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできない。また、FDA承認過程に対する国会のより厳格な審査は、上場承認を著しく延期または阻止し、より厳しい製品ラベルと上場後のテストとその他の要求の制約を受ける可能性がある。
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私たちはアメリカ、EU、または任意の他の司法管轄区域の将来の立法または行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、または程度を予測することができない。もし私たちまたは私たちが接触する可能性のある任意の第三者が既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、または新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちまたはそのような第三者が規制適合性を維持できない場合、私たちの候補製品は得られた可能性のあるいかなる規制承認も失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。
もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、私たちと彼らは持続的な監督審査と重大な上場後の監督要求と監督を受けるだろう。
FDAまたは他の規制機関が私たちの任意の候補製品を承認した場合、私たちの候補製品の製造過程、ラベル、包装、流通、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進、輸入、輸出、記録保存は広範で持続的な規制要件を受けるだろう。これらの要求には，安全性や他の上場後の情報や報告，登録の提出，および承認後に行われた任意の臨床試験においてcGMPや類似の外国要求やGCPを継続的に遵守することが含まれている。また、バイオ製品メーカーとその施設は、cGMP法規や類似基準に適合することを確保するために、FDAや他の規制機関の持続的な審査と定期的な抜き打ち検査を受けている。私たちまたは規制機関が、予想されていない深刻度または頻度の不良事象、または製品の製造施設に問題があるような以前に未知の問題があることを発見した場合、規制機関は、製品のリコールを要求するか、または市場から製品を撤回するか、または生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加えることができる。さらに、私たちが受け取る可能性のある候補製品に対する任意の規制承認は、特定の年齢層の使用制限、警告、予防措置、または禁忌症に関連する重大な制限を含む可能性があり、重い承認後の研究またはリスク管理要件を含む可能性があります。例えば、FDAは、私たちの候補製品を承認するためにREMSを必要とすることができ、これは、制限された分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような薬物ガイドライン、医師トレーニングおよびコミュニケーション計画、または安全な使用を保証する他の要素を必要とする可能性がある。
適用された法規の要求を守らなければ、私たちは行政または司法制裁を受けるかもしれない
このような事件の発生は、候補製品を商業化し、収入を創出する能力を抑制する可能性があり、対応するのに時間と資源がかかり、負の宣伝が生じる可能性があるかもしれない。
さらに、FDAおよび他の規制機関の政策は変化する可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布される可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政または行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。
もし私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または規制適合性を維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、利益を達成したり維持することができないかもしれない。
米国の“ハッジ·ワックスマン法案”は，我々の各製品のために選択された特許の特許期間の延長を求める機会があり，特許期間の長さを延長することは，米国特許商標局または米国特許商標局およびFDAの審査·承認に依存すると規定されている。
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米国では、“ハッジ·ワックスマン法”は、各製品の特許期間を1つの特許が正常に満了した後に最大5年間延長することを許可し、治療方法特許である場合は、承認された適応(または延長期間内に承認された任意の他の適応)に限定される。特許期間の延長の長さは、通常、臨床試験期間の半分にFDA審査BLA期間の全時間を加えて、これらの期間内の任意の遅延時間を減算する。特許期間の延長にも制限があり，薬品承認日から14年を超えない。したがって、もし私たちが最近提出·発表された特許の特許期間延長を選択して付与された場合、私たちは可能な特許期間延長からすべてのメリットを得ることができないかもしれない。例えば、適用期間内に出願できなかったか、関連特許が満了する前に出願できなかったか、または多くの適用要件のいずれかを満たすことができなかったため、特許期間の延長が全く付与されない可能性もある。また、適用当局は、米国のFDAおよびUSPTO、および他の国/地域の任意の同等の規制機関を含み、このような延期が利用可能かどうかの評価に同意しない可能性があり、私たちの特許延期の承認を拒否するか、または私たちが要求したよりも限られた延期を承認する可能性がある。このような状況が発生すれば、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後、私たちの臨床と臨床前データを参考にすることで競争製品の承認を得て、他の場合よりも早く彼らの製品を発売するかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちが製品収入を創出する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
1997年、食品と薬物管理局現代化法案(FDAMA)の一部として、国会は法律を公布し、児童薬物研究を行う薬品メーカーに激励を提供した。この法律は小児科研究と引き換えに6カ月間の排他性を規定しており，小児科排他性条項と呼ばれている。FDAMAに適合した臨床研究を行った場合、任意の法規データ独占期間と私たちの特許期間延長期間(受領すれば)で6ヶ月の期限を追加的に得ることができるかもしれない。しかし，FDAMAに適合した小児科研究を行わないことや，FDAに受け入れられないことを選択した場合，我々のデータ排他性や特許期間延長の追加6カ月の排他的延長は得られないであろう。
EUでは、追加保護証明書またはSPCは、規制審査中に失われた特許期間を補償するために特許期間を最大5年に延長するために使用することができ、合意された小児科調査計画に従って臨床試験データを取得すれば、さらに6ヶ月延長することができる(承認時に有効であれば)。すべてのEU加盟国はSPCを提供しなければならないにもかかわらず、SPCはすべての国に基づいて申請と承認されなければならない。これは、国によって異なるか、または全く付与されていない可能性があるこれらの証明書の申請と受信のコストが高い可能性があります.
我々の業務運営および調査者，医療専門家，コンサルタント，第三者支払者，患者組織と顧客との現在と将来の関係は，適用される医療規制法の制約を受け，処罰される可能性がある。
私たちの業務運営および調査者、医療専門家、コンサルタント、第三者支払人、患者組織と顧客との現在および将来の手配は、広範に適用される詐欺と乱用、および他の医療に関する法律と法規に直面する可能性があります。これらの法律は、私たちがどのように私たちの候補製品を研究、マーケティング、販売、流通するかを含めて、私たちが業務を展開する業務または財務的手配と関係を制約するかもしれない。これらの法律には
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我々の内部運営と将来の第三者の業務配置が適用される医療法律や法規に適合することを確保することは、多くのコストに及ぶ。政府当局は、私たちのビジネス行為は、私たちと医師や他のヘルスケア提供者との関係を含むかもしれませんが、その中の一部の人は、株式または株式オプションの形で私たちに提供されたサービスが補償され、承認されれば、私たちの候補製品の注文や使用に影響を与える可能性があり、現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関する現行または将来の法規、法規、機関指導または判例法に適合しない可能性があります。私たちの業務が上記のいずれかの法律または私たちに適用される可能性のある他の政府の法律および法規に違反していることが発見された場合、私たちは、MedicareおよびMedicaidまたは他の国または管轄区域の同様の計画、誠実な監督、および疑惑を解決する報告義務など、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、MedicareおよびMedicaidまたは他の国または管轄区域の同様の計画、誠実な監督、および疑惑を解決するための報告義務を含む重大な処罰を受ける可能性がある
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不遵守、返還、監禁、契約損害、名誉損害、利益減少、および私たちの業務を削減または再構築します。もし私たちがそれと業務を行うことを期待している任意の医師や他の提供者や実体が適用されない法律を遵守していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画や監禁から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性があり、これは私たちの業務運営能力に影響を及ぼす可能性がある。さらに、このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、多くの人的資源が必要となる可能性がある。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性があります.
私たちは政府の規制や他の法的義務の制約、特にプライバシー、データ保護、情報セキュリティに関する義務を受けている。私たちは実際にこのような義務を守らないと私たちの業務を損なう可能性があると思う。
私たちは、米国におけるHIPAAや、EUと欧州経済圏(EEA)(27のEU加盟国にノルウェー、リヒテンシュタイン、アイスランドを加えた)GDPRを含む、データプライバシーやセキュリティに関する様々な法律や法規を遵守している。米国と世界は新しいプライバシールールを公布しており、既存のルールは更新され強化されている。多くの医療提供者は，我々がそれから患者の健康情報を取得する研究機関を含め，HIPAAが公布したプライバシーと安全法規の制約を受けている。我々は現在，HIPAA下の保証エンティティや業務パートナーに分類されているとは考えられないため，HIPAAの要求や処罰を直接受けることはない.しかしながら、事実および状況に基づいて、私たちが知らずにHIPAAによってカバーされているヘルスケア提供者または研究機関から個人識別可能な健康情報を受信し、その医療提供者または研究機関が個人識別可能な健康情報の開示に関するHIPAAの要求を満たしていない場合、重大な刑事罰に直面する可能性がある。
いくつかの州でも同様のプライバシーおよびセキュリティ法律が採択されており、その中のいくつかはHIPAAよりも厳しい可能性がある。例えば、2018年6月28日、カリフォルニア州はカリフォルニア消費者プライバシー法を公布し、CCPAと略称し、2020年1月1日に施行された。CCPAはカリフォルニアの消費者にプライバシー権を創出し、ある個人情報を処理するエンティティのプライバシーとセキュリティ義務を増加させ、カリフォルニアの個人に特定の情報を開示し、これらの個人に特定の個人情報を販売しないことを選択するための新たな能力を与えることを要求し、違反行為に対する民事処罰と、データ漏洩訴訟のデータ漏洩行為を増加させることが予想される個人訴訟の権利を規定している。また、カリフォルニア州は最近“カリフォルニアプライバシー権法案”(CPRA)を可決した。CPRAはCCPAを大幅に改訂し、カバーする企業に追加の消費者権利プログラム、データ使用の制限、より高いリスクデータの新しい監査要件、および敏感なデータを選択するいくつかの用途を含む追加のデータ保護義務を課す。また、新たなカリフォルニア州データ保護機関を作成し、実質的な法規の発行を許可し、プライバシーや情報セキュリティ法執行の強化につながる可能性がある。大部分の規定は2023年1月1日に施行され、追加のコンプライアンス投資と潜在的なビジネスプロセスの変化が必要となる可能性がある。これらの多く、複雑で頻繁に変化する法規を遵守することは高価で困難であり、いかなるプライバシー法またはデータセキュリティ法または流用、紛失または他の不正処理、敏感または機密患者、消費者または他の個人情報を使用または開示することに関連するセキュリティ事件または違反行為に従わなければ、私たち、私たちのCROの1つまたは他の第三者にかかわらず、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある, 財務状況および経営結果は、調査コスト、重大な罰金および処罰、補償、特殊、懲罰および法定損害賠償、訴訟、私たちのプライバシーおよび安全慣行に関する同意令、影響を受けた個人に通知、信用監視サービスおよび/または信用回復サービスまたは他の関連サービスの提供を要求すること、私たちの営業許可証に対する不利な行動、名声損害、および禁止救済を含むが、これらに限定されない。
私たちは米国以外の活動に追加的なコンプライアンス要求を加え、規定を守らないために追加的な強制執行リスクを発生させた。例えば，2018年5月25日にGDPRが発効し，欧州経済域内の個人データの処理に厳しい要求が出された。例えば、GDPRは治外法権に適用され、データ当事者に詳細な情報を開示することを要求し、個人資料を処理する法的根拠の開示を要求し、個人資料(臨床試験におけるデータを含む)を収集して処理する際に有効な同意を得ることを要求し、敏感な個人データ(例えば、健康データ)を大規模に処理する際にデータ保護主任を任命し、データ当事者に強力な権利を提供することを要求し、サービス提供者と契約する際に何らかの義務を課すことを強制し、政策、プログラム、訓練、データ監査を含む適切なプライバシー管理を要求する。GDPRは、欧州経済圏諸国は、遺伝子、生体認証、または健康データを含む個人データの処理を制限するための独自の法律および法規を確立することができ、個人データの使用および共有能力を制限することができ、またはコスト増加を招く可能性があると規定している。他の要件に加えて、GDPRは、このような個人データに対して十分な保護を提供することが発見されていない第3の国に、GDPRによって拘束された個人データを米国を含む第3の国に転送することを規制する。例えば、2016年、EUと米国は、プライバシー盾と呼ばれるEUから米国へのデータの移行枠組みに同意したが、プライバシー盾は2020年7月にEU裁判所(Court of the European Union、略称CJEU)によって無効が宣言された。そして当を受ける
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CJEUは標準契約条項やSCCの十分性を堅持しており，すべての場合，これらの条項に依存するだけで十分であるとは限らないことを明確に示している。目的国で適用される法制度、特に適用される監督法および個人権利、および制定されるべき追加措置および/または契約条項を考慮しながら、ケースベースでSCCの使用状況を評価しなければならないが、これらの追加措置の性質は現在のところ確定されていない。CJEUは次に，主管監督当局が目的国ではSCCsを遵守できず，他の方法で必要な程度の保護を得ることができないと考えた場合，このような譲渡を一時停止または禁止する義務があると指摘した。欧州委員会は2021年6月4日にCJEUの決定と欧州データ保護委員会からの提案を説明するために改訂されたSCCSを発表した。2021年9月27日から、改訂されたSCCは関連する新しいデータ伝送に使用されなければならない；既存の標準契約条項の手配は2022年12月27日までに改訂された条項に移転しなければならない。修正された条項がすべてのタイプのデータ送信のために使用可能であるかどうか、特にそれらがGDPRによって制約された非ヨーロッパ経済地域エンティティへのデータ送信のために使用可能であるかどうかに関して、いくつかの不確実性が存在する。改訂されたSCCは個人データをヨーロッパ経済区以外の地域に移転することにのみ適用され、連合王国には適用されない；連合王国情報専門員事務室は2021年8月にその改訂されたデータ転送メカニズム草案について公衆相談を開始した。
また、2021年1月から、GDPRとイギリスGDPRを遵守しなければなりません。各制度は、違反行為に対して最高2000万ユーロ(1750万GB)または世界売上高4%の罰金を科すことができます。英国とEUのデータ保護法のいくつかの面での関係はまだ不明であり、連合王国のデータ保護法律や法規が中長期的にどのように発展するかも不明である。欧州委員会は、追加的な保障措置を必要とすることなく、英国に有利な十分な決定を採択し、EU加盟国からイギリスへのデータの移転を可能にした。しかし、連合王国の適切性決定は、欧州委員会がこの決定を再評価し、延長/延長し、その間に委員会の審査を継続しない限り、2025年6月に自動的に失効する。2021年9月、英国政府は英国の離脱後に英国データ保護法の広範な改革を提案したことについて諮問を開始した。このような変化は追加的な費用を招き、私たちの全体的なリスクを増加させるかもしれない。さらに、私たちは訴訟および/または負の宣伝の対象になる可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちのCDMO、CRO、または他の第三者サービスプロバイダが、私たちまたは私たちの顧客、サプライヤー、試験患者および従業員の個人識別情報および他の敏感なまたは機密情報にアクセスできることを保証することはできません。私たちはこれに責任がありますか、または彼らは私たちが適用した契約義務に違反しないか、または彼らはデータセキュリティの抜け穴や試みに遭遇しません。これは、プライバシー法律法規の下での私たちの義務および/または逆に私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの契約措置と私たち自身のプライバシーと安全保障に関する措置が、第三者の処理、使用、保存、転送に関連するリスクから私たちを保護することを保証することはできません。さらに、私たちまたは私たちの協力者が健康情報を取得した患者、および私たちとこの情報を共有する提供者は、私たちが情報を使用して開示する能力を制限する法定または契約権利を持っている可能性がある。私たちは適用されるプライバシーとデータセキュリティ法律を持続的に遵守することを保証するために、多くの資本と他の資源を費やす必要があるかもしれない。私たちがプライバシー権を侵害したり、私たちの契約義務に違反していると主張して、私たちが責任がないことが発見されても、弁護は高価で時間がかかる可能性があり、否定的な宣伝を招く可能性があり、私たちの業務を損なう可能性があります。もし私たちまたは第三者CDMO、CROまたは他の請負業者またはコンサルタントが適用される連邦、州、または地方法規のプライバシー要件に準拠できなかった場合, 私たちは一連の規制行動の影響を受ける可能性があり、これらの規制行動は、私たちまたは私たちの請負業者が私たちの候補製品を開発·商業化する能力に影響を与える可能性があり、商業化できる任意の影響を受ける製品の販売を損害または阻止する可能性があり、あるいは私たちの製品の開発、商業化、マーケティングのコストと費用を大幅に増加させる可能性がある。いかなる脅威や実際の政府の法執行行動も否定的な宣伝を生む可能性があり、そうでなければ、これらの資源は私たちの業務の他の側面に使用できるように大量の資源を投入することが要求される。ソーシャルメディアをますます使用することは、責任、データセキュリティが破壊され、または名声を損なう可能性がある。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果及び見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは環境、健康、安全法律法規の制約を受けており、私たちは環境コンプライアンスや救済活動に関連する責任と巨額の費用に直面する可能性がある。
私たちの業務は、私たちの開発、テスト、製造活動を含めて、多くの環境、健康と安全法律法規の制約を受けています。他の事項に加えて、これらの法律および法規は、危険材料および生物材料の制御された使用、処理、放出および処置および登録、例えば化学溶媒、ヒト細胞、発癌化合物、変異原性化合物、および生殖、実験室操作および血液伝播病原体に毒性を有する化合物を管理する。もし私たちがこのような法律法規を守らなければ、私たちは罰金や他の制裁を受けるかもしれない。
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我々と同様の活動をしている他社と同様に，危険や生体材料の放出や接触に関する責任を含む現在および歴史的活動に固有の環境責任リスクに直面している。環境、健康、そして安全の法律法規はもっと厳しくなっている。私たちは将来の環境コンプライアンスや救済活動に多くの費用を発生させることを要求される可能性があり、この場合、私たちの第三者メーカーの生産努力や私たちの開発努力は中断または遅延する可能性があります.
私たちと私たちの職員たちは内部と外部のコミュニケーションの手段としてソーシャルメディアツールをますます利用している。
変化するソーシャルメディア伝播ガイドを監視し、適用されるルールを遵守しようと努力していますが、私たちまたは私たちの従業員がソーシャルメディアを使用して私たちの候補製品やビジネスを伝播することは、適用要件に違反していることが発見される可能性があります。さらに、私たちの従業員は、法律法規、私たちの政策、および他の法律または契約要件に適合しない方法でソーシャルメディアを意図的または意図的に使用する可能性があり、これは、規制法執行行動、責任、商業秘密または他の知的財産権の損失を招き、または私たちの従業員、臨床試験患者、顧客、および他の人の個人情報公開をもたらす可能性がある。さらに、ソーシャルメディア上の私たちまたは私たちの候補製品に関する否定的な投稿やコメントは、私たちの名声、ブランドイメージ、および名声を深刻に損なう可能性があります。これらの事件のいずれも、私たちの業務、見通し、財務状況、および経営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの普通株の価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
商業化に関連するリスク
私たちの開発はまだ非常に早い段階にある。私たちの候補製品の多くは臨床前開発或いは発見段階にあり、著者らは最近FDAからOTX-2002のIND申請を承認し、臨床試験を開始した。私たちは候補製品を商業化するために何年も必要だ。私たちの候補製品を臨床開発に進めることができず、規制部門の承認を得ることができず、最終的に私たちの候補製品を商業化したり、その過程で重大な遅延に遭遇したりすれば、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう。
我々の開発は非常に早い段階にあり，これまで我々の研究と開発はomegaプラットフォームの開発，我々の最初の目標疾患適応の決定，我々の最初のOECの設計に集中してきた。著者らは著者らのいくつかの項目に対して体内前臨床研究を行っただけであり、著者らが他の項目に対して臨床前体内研究を行うことを保証することはできない。私たちが製品収入を作る能力は、私たちの候補製品の成功した臨床開発と最終商業化に大きく依存し、これは永遠に起こらないかもしれない。
アメリカで臨床試験を開始することはFDAがIND或いは外国の監督管理機関が類似の申請を受けることに依存し、FDAと他の監督機関との討論に基づいて最終的に試験設計を確定する。FDAや外国の規制機関が追加の臨床前研究の完成を要求している場合、あるいはFDAや外国の規制機関の他の要求を満たすことが要求された場合、私たちの臨床試験の開始は遅れるかもしれません。私たちがこれらの規制機関の指導意見を受け取り、組み入れても、FDAや他の規制機関は、彼らが臨床試験を開始する要求を満たしていることに同意しないかもしれないし、私たちの試験設計や選択された臨床終点に対する受容可能な立場を変えたとしても、より多くの臨床前研究や臨床試験を完成させるか、または現在予想されているよりも厳しい承認条件を適用する必要があるかもしれない。
私たちの候補製品の商業化には追加の臨床前と臨床開発と規制とマーケティング承認が必要になるだろう。著者らが開発或いは上場許可を得る能力は著者らの財政とその他の資源が十分であるかどうかに依存し、必要な臨床前研究を完成し、INDの研究或いは類似研究、臨床試験及び成功登録と臨床試験を完成する。
もし私たちがこれらの活動のうちの1つまたは複数をタイムリーにまたは完全に成功させることができなければ、私たちは私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を商業化することに成功したり、私たちの業務に実質的な損害を与えるかもしれない重大な遅延に遭遇するかもしれない。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得られなければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない。
競争相手の発展は私たちの製品や技術を時代遅れにしたり、競争力に欠けたり、私たちの市場規模を縮小させるかもしれません。
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私たちの業界はずっと広範な研究開発努力、迅速な技術発展、激しい競争と独自製品に対する高度な重視を特徴としている。新製品の関連市場への参入と先進技術の出現に伴い、私たちの候補製品は激しい競争とますます激しい競争に直面すると予想される。私たちは製薬、バイオテクノロジー、専門製薬会社を含む多くの異なる源からの潜在的な競争に直面している。学術研究機関、政府機関および公共·民間機関も競争力のある製品と技術の潜在的な源である。私たちの競争相手はすでに先進的な技術や方法を持っているか、または開発する可能性があり、これは彼らに競争優位を提供するかもしれない。これらの競争相手の多くはまた、私たちの候補製品において対象とされている治療カテゴリにおいて承認または開発されている化合物である可能性がある。また、これらの競争相手の多くは、単独でも協力者と一緒にも、より大きな研究開発プロジェクトを運営したり、私たちよりも多くの財力を持っていたり、より多くの経験を持っているかもしれない
もしこれらの競争相手が私たちの前に市場に進出し、より安全で、より効果的で、より安価な治療法を使用すれば、私たちの候補製品が商業化が承認されれば、利益にならないかもしれないし、開発を続ける価値もないかもしれない。製薬産業の技術は急速で大きな変化を経験しており、私たちはそれが引き続きそうすることを予想している。私たちがその開発に関連したいかなる費用を回収する前に、私たちが開発したどんな化合物、製品、またはプロセスは時代遅れになったり、経済的になったりする可能性がある。私たちの候補製品の成功は製品の効果、安全性、信頼性、獲得性、タイミング、監督管理の承認範囲、受容度と価格などの要素に依存する。著者らが成功した他の重要な要素は候補製品の開発速度、臨床開発と実験室テストの完成、監督管理の許可と製造及び大量の潜在製品の販売を含む。
私たちはエピジェネティック医学分野の新しい参入者からの競争に直面するかもしれない。他の技術を使った多くの会社と競争していますこれらの会社は現在求めているのと同じ適応を目指しています私たちの候補製品は、Alnylam製薬会社、Beam治療会社、生物遺伝会社、星座製薬会社、CRISPR治療株式会社、Editas製薬会社、Intellia治療会社、Ionis製薬会社、Janssen製薬会社、ファイザー、Sangamo治療会社を含む様々な技術(CRISPR遺伝子編集、遺伝子療法、非コードRNA療法、小分子エピジェネティクス)を開発する会社と競合することが予想されます。承認されて商業化されても、私たちの候補製品は病院、医師、患者の市場で受け入れられない可能性があります。病院、医者あるいは患者は結論を出すかもしれないが、私たちの製品は既存の薬物より安全あるいは有効、あるいは吸引力が低い。もし私たちの候補製品がどんな理由でも市場の承認を得られなければ、私たちの収入潜在力は減少し、これは私たちの収益性に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
私たちの多くの競争相手は私たちよりずっと多くの資本資源、強力な候補製品ルート、成熟した市場地位、及び研究開発、製造、臨床前と臨床テスト、監督管理の承認と精算及びマーケティング許可を得た製品に関する専門知識を持っている。したがって、私たちの競争相手は私たちよりも早く製品の商業化や特許や他の知的財産権保護を達成するかもしれない。規模が小さいかスタートアップ段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配する。これらの競争相手はまた合格した臨床、監督、科学、販売、マーケティングと管理人員を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験患者登録を確立し、そして著者らの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する上で著者らと競争している。もし私たちの競争相手が開発し商業化した製品が私たちが開発する可能性のあるどんな製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より深刻ではなく、より便利で、あるいは私たちが開発する可能性のあるいかなる製品も時代遅れになったり、競争力がなくなったりすれば、私たちのビジネス機会は減少または消滅するかもしれない。
私たちの候補製品は予想以上に早く競争に直面するかもしれない。
2009年の“生物製品価格競争と革新法”(BPCIA)は、FDAによって許可された参考生物製品の生物学的に類似したまたは交換可能な生物製品のための短い承認経路を作成した。BPCIAによると，生物類似製品の申請は，参考製品が初めてFDA許可を得た4年後にFDAに提出されなければならない。しかも、生物学的類似製品は承認されてはならない
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FDAにより発効し，参考製品が初めて許可を得た日から12年となる。この12年間の独占期間内に、FDAが競合製品の完全なBLAを承認した場合、スポンサー自身の臨床前データおよび十分かつ良好に制御された臨床試験からのデータを含み、その製品の安全性、純度および効力を証明するために、別の会社は依然としてこの参照製品の競合バージョンを販売する可能性がある。
私たちは将来、BLAによって生物製品として承認された候補製品は、12年の独占経営期を得る資格があると信じている。しかしながら、国会の行動や他の理由により、この排他性は短縮される可能性があり、またはFDAは、私たちの候補製品を競合製品の参考製品とみなさず、予想よりも早く競争機会を創出する可能性がある。BPCIAの他の面では，そのいくつかはBPCIAの排他的規定に影響を与える可能性があり，訴訟のテーマでもある.アメリカ以外に、各司法管轄区は監督管理許可と以前に許可した参考製品と生物類似性を有する生物製品のために簡略化の道を確立した。例えば、2006年以来、EUは生物模倣薬に対する規制方法を確立した。さらに、承認されると、生物類似体がどの程度私たちのいずれかの参考製品を代替することができ、その方法は、非生物製品の伝統的な模造薬代替に類似しており、いくつかのまだ発展中の市場および規制要因に依存する。
私たちの候補製品の商業化の成功は、政府当局と健康保険会社が設立した保険範囲、十分な補償レベル、価格設定政策にある程度依存するだろう。もし私たちの候補製品が保証範囲を獲得または維持し、十分な補償を得ることができなければ、承認されれば、これらの製品を販売する能力を制限し、製品収入を創出する能力を低下させる可能性がある。
新たに承認された製品の保険カバーと精算に関する不確実性が大きい。米国では，連邦医療保険や医療補助計画のような第三者支払者，個人や政府支払者を含め，新薬や生物製品のカバー範囲を決定する上で重要な役割を果たしている。私たちが私たちの候補製品を商業化することに成功できるかどうかは、政府衛生行政部門、個人健康保険会社、その他の組織がこれらの製品と関連治療に提供する保険範囲と十分な補償にある程度依存する。政府当局や他の第三者支払人、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算レベルを確立する。政府や個人支払者が提供する保険範囲と精算範囲は，多くの患者が治療費を負担できる鍵となっている。
第三者支払者は、医薬品およびサービスの課金に挑戦するようになっており、多くの第三者支払者は、同等の模倣薬、生物類似薬、またはより安価な治療法が利用可能であるため、特定の薬物および生物製品に保険および精算を提供することを拒否する可能性がある。第三者支払者は，我々の製品が代替可能であると考え，価格の低い製品のみを患者に精算することを提案するかもしれない。医師の監督下で管理されている製品については、このような薬物が高い価格に関連することが多いため、保険および適切な補償を得ることは特に困難である可能性がある。私たちの候補製品に対してより良い治療効果あるいはより良い管理利便性を示しても、既存の第三者療法の価格は私たちの候補製品に対する費用を制限するかもしれません。これらの支払者は、特定の製品の精算状態を拒否または撤回したり、新製品や既存市場製品の価格を低すぎるレベルに設定したりして、候補製品への投資から適切なリターンを実現できなくなる可能性がある。精算が得られない場合や限定精算だけでは、候補製品の商業化に成功できない可能性があり、候補製品に満足な財務リターンを得ることができない可能性もある。
米国では，連邦医療保険や医療補助計画のような第三者支払者，個人や政府支払者を含め，新薬や生物製品の保険や精算範囲を決定する上で重要な役割を果たしている。連邦医療保険計画は、個人や他の政府支払人がどのように新薬保険と精算政策を制定するかのモデルとしてますます多く使われている。しかし、米国の第三者支払者では、製品のカバーや精算に統一された政策はない。そのため、製品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。したがって、保証範囲の決定プロセスは通常、時間がかかり、高価なプロセスであり、私たちの候補製品を使用するために単独で各支払人に科学的かつ臨床的な支援を提供する必要があるが、保証範囲と十分な補償が一致するか、または最初に得られる保証はない。一部の第三者支払者は，新たなあるいは革新的な薬物療法の保証範囲をあらかじめ承認しておく必要がある可能性があり，このような治療法を用いた医療提供者に精算する。また、精算に関する規則や条例は常に変化しており、場合によっては短時間で通知されており、これらの規則や条例が変わる可能性があると考えられる。第三者決済者が私たちの候補製品の保証範囲と精算についてどのように決定するか予測できません。
アメリカ以外では、国際運営は通常広範な政府価格制御と他の市場監督管理を受けており、EUと他の司法管轄区のコスト制御措置に対する日々の重視はすでに私たちの候補製品の価格設定と使用に圧力を与え続けると信じている。多くの国では
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国家衛生システムの一部として、医療製品の価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。他の国は会社が自ら医療製品を価格設定することを許可しているが、会社の利益を監督してコントロールしている。追加の外国価格規制や定価規制の他の変化は、私たちの候補製品に受け取ることができる費用を制限するかもしれません。そのため、米国以外の市場では、米国に比べて候補製品の精算が減少する可能性があり、商業的に合理的な収入や利益を生み出すには不十分である可能性がある。
また、米国や海外の政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、これらの組織が新承認製品のカバー範囲や精算レベルを制限する可能性があるため、私たちの候補製品に十分な支払いを提供できない可能性がある。管理的ヘルスケアの傾向，ヘルスケア組織の日増しに増加する影響力，追加的な立法変化により，我々の候補製品の販売に関する価格設定圧力に直面することが予想される。全体的に，医療コストの低下圧力は大きくなり，特に処方薬や生物製品，外科手術やその他の治療が行われている。そのため、新製品の参入にはますます高い壁が設けられている。
もし私たちが単独でまたは第三者と協力して販売、マーケティング、流通能力を確立できなければ、私たちは私たちの任意の候補製品を商業化することに成功できないかもしれません。承認されれば、どんな製品収入も発生できないかもしれません。
私たちは製品を販売、マーケティング、流通する人員やインフラが限られていて、会社として候補製品を商業化した経験がありません。そのような組織を設立して維持する費用はそうする費用効果を超えるかもしれない。
私たちは、アメリカや世界各地の他の市場で私たちの候補製品をマーケティングするために、自分の重点販売、流通、マーケティングインフラを構築することができるかもしれません(承認されれば)。私たち自身の販売、マーケティングと流通能力を確立することは、私たちが雇用し、維持し、適切に合格者を激励すること、十分な販売手がかりを生成すること、販売とマーケティング人員に十分な訓練を提供し、異なる地理的位置に分散した販売とマーケティングチームを効果的に管理する能力を含む大量の費用とリスクに関連する。私たちの内部販売、マーケティング、流通能力開発のいかなる失敗や遅延も、どの製品の発表を延期する可能性があり、承認されれば、これは私たちの候補製品の商業化に悪影響を及ぼすだろう。また、販売チームを募集してマーケティング能力を確立する候補製品のビジネス発表が何らかの理由で延期または発生していない場合には、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用が高いかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失します。
候補製品の商業化を阻害する可能性がある要素は
内部販売、マーケティング、流通能力を確立しないか、または特定の国/地域に内部販売、マーケティング、および流通能力を確立しないことを決定することができない場合、協力手配を求めることができるかもしれません。もし私たちが協力手配を求めれば、私たちの販売は協力者の製品に対する戦略的興味と、そのような協力者が製品のマーケティングと販売に成功する能力に大きく依存するだろう。
もし私たちが自分の販売チームを構築したり、協力関係を構築して私たちの任意の候補製品を商業化することができなければ、候補製品の潜在的な商業化を延期したり、これらの候補製品に対する販売やマーケティング活動の範囲を縮小させられたりする可能性があります。もし私たちが私たちの支出を増やして商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加的な資本を得る必要があり、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。より早い段階で協力者と合意することができます
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もし状況が理想的であれば、私たちは私たちの任意の候補製品に対する権利を放棄することを要求されるか、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することができ、いずれも私たちの業務、経営業績、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが十分な販売、マーケティング、流通能力を確立できなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの他の候補製品を商業化することに成功できず、利益を上げることができず、重大な追加損失を招く可能性がある。私たちは現在広範で資金的に十分なマーケティングと販売業務を持っている多くの会社と競争するだろう。マーケティングおよび販売機能を実行するための内部チームまたは第三者の支援がなければ、これらのより成熟した会社との競争に成功することができないかもしれない。
また、十分な販売、マーケティング、流通能力が確立されていても、定価モデル、サプライチェーン、配信メカニズムなどにおける業界全体の傾向の進展は、私たちの予想から外れる可能性がある。もしこれらや他の業界の傾向が予想されていない方法で変化した場合、私たちは私たちの候補製品を商業化したり、利益を達成することに成功できないかもしれません。
私たちの将来の成長は私たちが外国市場に進出する能力にある程度依存するかもしれないが、そこでは追加の規制負担と他のリスクと不確定要素の影響を受けるだろう。
私たちの将来の収益性は、私たちの候補製品をEUを含む海外市場で商業化する能力があるかどうかにある程度かかっているかもしれませんが、私たちは第三者との協力に依存するかもしれません。外国市場関連規制機関の規制承認を得るまで、私たちは私たちの候補製品のマーケティングや普及は許可されておらず、私たちはいかなる候補製品の規制承認も得られないかもしれない。他の国で単独の規制承認を得るためには、これらの国/地域の私たちの候補製品の安全性と有効性に関する多くの異なる規制要求、および私たちの候補製品の臨床試験や商業販売、定価、流通などの規制要求を遵守する必要があり、これらの管轄区域で成功するかどうかを予測することはできない。もし私たちの候補製品が承認され、最終的に私たちの候補製品を海外市場で商業化すれば、私たちは追加のリスクと不確実性に直面するだろう
私たちの候補製品の海外販売は、政府規制、政治的·経済的不安定、貿易制限、関税変化の悪影響を受ける可能性もある。
もし私たちの候補製品が商業化されることが承認されれば、私たちは第三者と選択的に協力して、アメリカ以外のいくつかの司法管轄区域でマーケティングを行うことができるかもしれない。私たちは国際製薬業務に関連する追加的なリスクに直面すると予想しています
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私たちは以前このような分野で経験がなかった。しかも、EUと多くのEU加盟国は複雑な規制、税金、労働、その他の法的要求を提出し、私たちはこれらの要求を遵守しなければならない。多くのアメリカに本部を置くバイオテクノロジー会社は、EUで自分の製品をマーケティングする過程は非常に挑戦的であることを発見した。
特定の法律と政治的危険もまた外国の行動に固有のものだ。私たちが事業を展開する可能性のある国では、外国政府が民間企業を国有化する可能性があり、これにはリスクがある。いくつかの国や地域では、テロ、政治的動揺、戦争、例えばロシアとウクライナの間の衝突、およびこれらの活動に対する反応は、米国での私たちの行動よりも大きな脅威になるかもしれない。特定の国/地域の社会および文化規範は、実質的な法律および法規の遵守を要求する政策を含む、わが社の政策を遵守することを支持しない可能性がある。また、我々が業務を展開することが可能な国の全体的な経済·政治状況の変化は、私たちの財務業績や将来の成長にリスクとなる。また、商業化を実現するためには、米国以外で財務的かつ商業的に強力なパートナーを探す必要があり、これらのパートナーは、私たちが要求する高製造および法律法規コンプライアンス基準を遵守することになり、これは私たちの財務業績にとってリスクである。私たちが世界で業務を経営するにつれて、私たちの成功は私たちがこれらのリスクと他の関連リスクを予測し、効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。これらの要素や他の国際業務に関連する要因の結果が、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を与えないことは保証されません。
いくつかの国、特にEUでは、処方薬の価格設定は政府によって統制されている。これらの国では，薬品発売許可を受けた後，政府当局との定価交渉にはかなりの時間がかかる可能性がある。一部の国で精算や定価の承認を得るためには、臨床試験を行う必要があるかもしれません。私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較します。もし私たちの製品が精算を受けられない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価が満足できないレベルに設定されている場合、私たちの業務は損害を受ける可能性があり、実質的かもしれません。
私たちの潜在的な製品に対する責任訴訟は、私たちが重大な責任を招き、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限するかもしれません。
臨床試験で私たちの候補製品を使用して市場の承認を得たどの製品を販売しても製品責任クレームのリスクに直面させます。消費者、医療提供者、製薬会社、または他の販売または他の方法で私たちの製品に接触した人は、私たちに製品責任を請求するかもしれません。予期せぬ悪影響を持つ製品に基づく集団訴訟では，多額の判決が下されることがある.もし私たちが製品責任クレームを正当化することに成功できなければ、私たちは大量の責任とコストを発生するかもしれないが、これらは保険範囲内ではないかもしれない。さらに、製品責任クレームは、是非曲直や最終結果にかかわらず、以下のようになる可能性がある
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潜在的な製品責任クレームを防止するために、許容可能なコストで十分な製品責任保険を獲得または保持することができず、私たち単独または会社パートナーと開発した製品の商業化を阻止または阻害する可能性がある。私たちは臨床試験保険を受ける予定ですが、私たちの保険証書は各種の排除があるかもしれません。私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれませんが、私たちは保険範囲を受けていません。私たちは私たちの保険範囲の制限を超えたり、私たちの保険カバー範囲内でない裁判所の裁決または和解合意で達成された任意の金額を支払う必要があるかもしれません。私たちはこれらの金額を支払うために十分な資本を持っていないか、または得ることができません。私たちが未来の会社のパートナーと合意しても、私たちは損害賠償を受ける権利があります。何かクレームがあれば、この賠償は利用できないか十分かもしれません。
私たちの第三者や製造業への依存に関するリスク
著者らは臨床前或いは臨床で供給されたOEC候補ワクチンを生産する能力が制限される可能性があり、特に新冠肺炎を治療するmRNA型とLNPワクチンの生産需要の増加に伴い、これは著者らの発展計画に不利な影響を与える可能性がある。
我々は、我々の臨床前および臨床供給のOEC候補を産生するために、第三者CDMOのメッセンジャーリボ核酸療法および脂質賦形剤、薬物または他の活性物質の担体または媒体として使用される脂質に依存する。新冠肺炎を治療するためのワクチンは、メッセンジャーリボ核酸ワクチンおよび脂肪賦形剤を利用するワクチンを含む。アメリカ食品と薬物管理局はすでにいくつかの新冠肺炎ワクチンの緊急使用許可を許可し、今後数ヶ月でもっと多くのワクチンが許可される可能性がある。したがって、これらのCDMOによる新冠肺炎ワクチンの生産需要はかつてないものであり、新冠肺炎ワクチンの生産能力は限られており、製造施設や材料の潜在力の制限をさらに受ける可能性があり、これらの施設や材料は1950年の国防生産法や同様の外国立法によって徴用され、私たちが計画した臨床試験に必要な製品は材料や製造槽を得ることを困難にする可能性がある。我々は期待される臨床前と臨床開発のために十分なOEC供給を得るために努力しているが、メーカーが新冠肺炎ワクチンの供給をOECの上に置いているため、供給制限と中断に遭遇する可能性がある。もし私たちが合理的な価格で適時または所望の数量で必要な供給を得ることができなければ、私たちはOEC候補製品の開発を完了する能力、あるいは規制部門のOEC候補製品の承認を得られれば、それを商業化する能力は実質的な悪影響を受ける可能性がある。
私たちのOEC候補製品は新技術に基づいており、複雑で製造が難しいかもしれません。私たちは製造、製品発表、賞味期限、テスト、貯蔵、サプライチェーン管理、あるいは輸送に困難に直面するかもしれません。
私たちの技術の新規性とより大規模な生産における限られた経験のため、私たちは製造、製品の発表、賞味期限、テスト、保存と供給チェーン管理或いは輸送の面で困難に直面する可能性があります。これらの困難は多くの原因によるものである可能性があり、より大規模な生産の複雑さ、設備故障、原材料と補助材料の選択と品質、分析テスト技術と製品の不安定を含むが、これらに限定されない。したがって、私たちの候補OECの臨床前または臨床開発は実質的に延期される可能性があり、あるいは新しい製剤医薬製品を使用するための新しい研究または試験を開始することが要求される可能性がある。
LNPsに包まれたmRNAをコードするOEC候補分子を産生する過程は複雑であり，良好な制御条件下で開発·製造しなければ薬理活性に悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、私たちはまだ商業規模でOECを生産していない。私たちは生産を拡大する過程で困難に直面する可能性があり、それによって潜在的に臨床と商業供給に影響を与える。
私たちが引き続き私たちの薬品と薬品のために生産技術を開発することに伴い、私たちの生産技術の変更は逆に薬品の規格と安定性に影響する可能性がある。著者らの生産技術の変化は大量不合格を招く可能性があり、これは著者らの臨床前研究或いは任意の臨床試験の大幅な遅延を招く可能性がある。我々のOEC候補製品の安定性は，最終的に承認されたOECの賞味期限が予想を下回ってしまう可能性がある(あれば).これは供給需要、在庫の浪費、そしてより高い商品コストのリスクをもたらす。
私たちの製品と製品の中間体は温度に非常に敏感で、私たちのいかなる製品あるいはすべての製品の安定性は予想に及ばないことを知ることができるかもしれません。私たちはまた輸送条件が製品の品質に否定的な影響を及ぼすことを発見するかもしれない。これは、私たちの1つまたは複数のOEC候補および結果のために配合または製造プロセスを変更する必要があるかもしれません
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臨床や商業供給の遅延や中断。また，このような輸送サービスに関連するコストや限られたサプライヤーグループも供給中断のリスクを増加させる可能性がある.
私たちの革新率は高く、これはすでに高度な技術変革を招き続け、これは臨床開発期間と後に製品の比較可能性に負の影響を与える可能性がある。また、技術変革は、新しい製造インフラの変更、修正、または調達の需要を推進する可能性があります.
予測可能な未来に、私たちは第三者に依存して、私たちの研究計画、臨床前研究と臨床試験のために材料を製造と供給し、私たちはその中の多くの会社と長期契約をしていません。このような第三者への依存は、併用療法、候補製品、または私たちが開発および商業化する可能性のある任意の療法のための薬物供給を含む十分な量のそのような材料を含まないか、または許容可能なコストでそのような供給を得ることができず、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止または損害する可能性があるというリスクを増加させる。
我々は独自の製造施設の開発を計画しているにもかかわらず，今後数年は第三者に依存して我々が計画している臨床試験や臨床前と臨床開発に必要な材料を生産することが予想される。もし私たちの任意の候補製品が発売承認されれば、私たちは第三者に部分的に依存して商業生産を行う予定だ。私たちは現在臨床前と臨床材料を提供するために使用されているいかなる第三者メーカーと長期合意を締結していません。私たちは注文した方法で任意の必要な材料を購入します。その中のあるメーカーは私たちの生産に重要であり、これらのメーカーが私たちの競争相手に奪われているかどうかにかかわらず、あるいは受け入れられるコスト或いは品質で数量を得ることができなくても、著者らの臨床前研究或いは臨床試験を適時に行う能力を遅延、阻止或いは弱める可能性があり、そして私たちの開発と商業化努力に実質的かつ不利な影響を与えるであろう。
予測可能な未来には、引き続き第三者メーカーに部分的に依存し、マーケティング承認を得た任意の候補製品にビジネス供給を提供していくと予想される。私たちは第三者製造業者と必要な合意を維持または確立することができないかもしれないし、受け入れ可能な条項でそうすることができないかもしれない。たとえ第三者製造業者と合意できても、第三者メーカーに依存することは、追加的なリスクをもたらす
私たちは私たちの契約製造パートナーの製造過程のすべての側面を完全にコントロールすることができず、私たちの契約製造パートナーがcGMPや同様の海外法規を遵守して私たちの候補製品を製造することに依存する。第三者メーカーは、cGMP法規や米国以外の類似した法規要件を遵守できない可能性がある。もし私たちの契約製造業者が私たちの規格およびFDAまたは他の機関の厳格な規制要件に適合した材料を生産することに成功しなければ、彼らはその製造施設の許可を確保および/または維持することができないだろう。しかも、私たちの契約製造業者が十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを制御することはできません。FDAや同様の外国の規制機関がこれらの施設を私たちの候補製品を生産するために許可していない場合
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あるいは、もしそれが将来このような許可を撤回した場合、私たちは承認されれば、私たちの候補製品を開発、獲得、またはマーケティングする能力に深刻な影響を与える代替製造施設を探す必要があるかもしれない。私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用された法規を遵守できなかったことは、罰金、禁止、民事処罰、遅延、一時停止または承認撤回、許可証の取り消し、候補製品または薬物の差し押さえまたはリコール、操作制限、刑事起訴を含む制裁を実施する可能性があり、いずれも候補製品や薬物の供給に重大な悪影響を与え、私たちの業務および運営結果を損なう可能性があります.
私たちはCDMOに依存して私たちの候補製品を生産するために、私たち自身の製造施設とインフラを買収し、設立することを計画しています。これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれません。
CDMO生産に依存する臨床前および臨床的に必要な薬物物質の代替または補充として、製造施設を建設するための工場のレンタルを求めている。もしレンタル契約を締結すれば、私たちは私たちが使用するために生産施設を改修してカスタマイズする予定です。我々自身の製造施設の建設は，臨床前研究と臨床試験の材料供給の強化制御を提供し，プロセス変更をより迅速に実施し，より良い長期利益率を可能にすることを予想している。しかし、会社として、私たちは製造施設を建設した経験がなく、私たち自身の製造施設や能力を構築することに成功しないかもしれません。そのため、我々の運営や施設を管理し、候補製品の研究開発、製造、最終商業化を継続するために必要なインフラを開発するために、より多くの人員を雇用する必要がある(承認されれば)。会社として、私たちは製造施設を設立、建設、あるいは最終的に管理した経験がありません。もし私たちが正しい位置を選択していない場合、あるいは賃貸契約を締結していない場合、あるいは計画のリフォームやカスタマイズを効果的に完了していない場合、あるいは必要な人員を募集し、全体的に効果的に私たちの成長を管理していなければ、私たちの候補製品の開発と生産は削減または延期される可能性がある。たとえ私たちが成功しても、私たちの製造能力はコスト超過、意外な遅延、設備故障、労働力不足、自然災害、電力故障と多くの他の要素の影響を受ける可能性があり、これらの要素は私たちが製造戦略を実現する期待的なメリットを阻止し、私たちの業務に実質的な悪影響を与えるかもしれない。
さらに、FDAおよび他の外国規制機関は、任意のロットの承認された製品のサンプルをいつでも提出し、適用試験結果を示す合意を要求することができるかもしれない。場合によっては、FDAや他の外国規制機関は、関連機関が発行を許可するまで大量の製品を配布しないように要求する可能性があります。製造過程中の微小な偏差は、品質属性や安定性に影響を与える偏差を含み、製品に許容できない変化を招き、大量故障や製品リコールを招く可能性がある。大量失敗や製品リコールは臨床試験や製品発表を延期する可能性があり、これは私たちに高い代価を払わせるかもしれません。そうでなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性を損なうことになります。私たちの製造過程の問題は私たちの製品に対する臨床と市場の需要を満たす能力を制限するかもしれません。
私たちはまた、私たちの製造プロセスを操作するために必要な経験豊富な科学、品質管理、製造人員を雇用と維持する問題に直面する可能性があり、これは生産が遅れたり、適用された法規の要求を維持することが困難になる可能性がある。
私たちの製造プロセスや施設のどんな問題も、潜在的なパートナー(大きな製薬会社や学術研究機関を含む)の魅力の低いパートナーになる可能性があり、これは、より多くの魅力的な開発プロジェクトを獲得することを制限するかもしれません.
製造施設を管理する会社として、私たちは経験がありません。
私たち自身の製造施設の運営には大量の資源が必要になりますが、私たちは会社として製造施設を管理した経験がありません。一部は経験が不足しているため、私たちの製造計画が時間通りに完成するかどうか(あれば)、あるいは私たち自身の製造工場が私たちが計画した臨床試験のために準備した製品が生産を開始するかどうか、あるいは時間通りに完成するかどうかを確定することはできません。一部は私たちの経験が足りないため、私たちの製品の品質成功率と良率は受け入れられない或いは一致しないかもしれません。私たちは十分な品質管理、品質保証と合格者を維持できないかもしれません。さらに、もし私たちが将来1つ以上の候補製品のために現在のCDMOから私たち自身の製造施設に切り替える場合、私たちは修正された候補製品をより早いバージョンに接続するために追加の臨床前研究を行う必要があるかもしれない。私たちが計画した製造施設を成功的に獲得して運営できなければ、私たちの候補製品の商業可能性に悪影響を及ぼすかもしれません。
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私たちまたは私たちの第三者メーカーは十分な品質と数量で私たちの候補製品の生産規模を拡大することに成功できないかもしれません。これは私たちの候補製品の臨床進歩と商業化に影響を与えるかもしれません。
私たちの候補製品の臨床試験を行い、承認された任意の候補製品を商業化するためには、私たちと製造パートナーはこれらの製品を大量に生産する必要がある。しかし、私たちまたは彼らは私たちの任意の候補製品の製造能力をタイムリーにまたは費用効果的に向上させることに成功できないかもしれないし、全くできないかもしれない。また，上述したように，活動拡大期間中に品質の問題が生じる可能性がある.もし私たちまたは任意の製造パートナーが私たちの候補製品の生産規模を十分な品質と数量で成功的に拡大することができなければ、これらの候補製品の開発、テスト、および臨床試験は延期または不可能になる可能性があり、任意の最終製品の規制承認や商業発表は延期または獲得できない可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。供給源は時々中断する可能性があり，中断すると，合理的な期限内に許容可能な費用で供給を再開できるかどうか(一部または全部)供給できるかどうか，あるいは供給をまったく回復できないかどうかは決定できない。もし私たちが第三者が私たちの候補製品を商業的に供給するために製造したり、商業的に合理的な条項でそうすることができなければ、私たちの候補製品の開発と商業化に成功できないかもしれない。
私たちの候補製品で使用される脂肪補助材料のサプライヤーの数は限られていて、私たちのいくつかのサプライヤーは私たちの生産に重要です。もし私たちがキーサプライヤーを失ったら、私たちが候補製品開発を完成させる能力に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を受けたら、私たちはそれらを商業化するために脂肪補助剤の供給を拡大する必要があるだろう。
私たちの候補製品中の脂質補剤成分の供給者の数は限られている。私たちはまた私たちのすべての油脂供給者たちと長期供給協定に到達しなかった。私たちは私たちの候補製品の脂質補助剤成分のための追加の供給源を作ることができないかもしれないし、受け入れられる条件でそうすることができないかもしれない。
私たちの候補製品に脂肪補助剤を提供するサプライヤーの数は限られている。必要であれば代替サプライヤーから脂質補剤を獲得することが必要であれば，本当にあれば商業的に合理的な条件でそれらを得ることはできないかもしれない。他の会社と協力するために私たちの製造プロセスを再設計するには多くの時間と費用が必要かもしれませんが、再設計プロセスは比較可能な研究や接続研究のようなより多くの研究の必要性を引き起こす可能性があります。さらに、私たちのいくつかのサプライヤーは私たちの生産に重要であり、もしこれらのサプライヤーが私たちの競争相手に奪われたり、他の方法で流失したりすれば、私たちの開発と商業化努力に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
著者らは依存し、引き続き第三者に依存して著者らの臨床前研究のいくつかの方面を行い、第三者に依存して著者らの計画した臨床試験を行う予定である。もし第三者がGCPによって計画された臨床試験を適時に行うことができない場合、候補製品のために監督管理の許可を求めたり、商業化する能力を求めたり阻害したりする可能性がある。
著者らはずっと第三者に依存して著者らの臨床前研究のいくつかの方面に依存し、そして第三者に依存して著者らの計画中の臨床試験を行い、そして著者らが行っている臨床前と計画中の臨床計画のモニタリングと管理データを提供する。著者らはこれらの側に依存して著者らの臨床前研究を実行し、そしてこれらの側に依存して著者らの計画した臨床試験を実行し、その活動のいくつかの方面のみを制御する。しかし、私たちは私たちのすべての研究と実験が適用された合意と法律、法規、そして科学的基準に従って行われ、私たちのCROと他の第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。私たちと私たちのCROは、FDAと同様の外国規制機関が臨床開発における候補製品に対して実行する法規およびガイドラインであるGCP要求を遵守することを要求される。規制機関は，試験スポンサー，主要調査者，試験地点を定期的に検査することでこれらのGCPを実行する。もし私たちまたは私たちの任意のCROまたは試験サイトが適用されたGCPに従わなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられるかもしれませんが、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。特定の規制機関が検査を行った後、この監督機関は私たちのいかなる臨床試験がGCP規定に適合しているかどうかを確認することを保証することはできません。また，われわれの臨床試験はcGMP法規や米国以外の類似外国法規により生産された製品を用いて行わなければならない。私たちがこれらの規定を遵守しないことは、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれないが、これは規制部門の承認過程を遅らせるだろう。
我々の計画中の臨床試験や臨床前研究を行ういかなる第三者も我々の従業員ではなく，また，我々がそのような第三者と合意して我々に提供してくれた救済措置を除いて，このようなCRO，研究者，他の第三者がそのような試験に十分な時間と資源を投入したり，契約要求に従って実行することは保証されない。もしこれらの第三者のいずれかが予想された期限内に完成できなかったら、私たちの臨床方案を守って、あるいは満足してください
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規制要件が存在する場合、あるいは基準を満たさない方法で実行される場合、私たちが計画している臨床試験は延長、延期、または終了される可能性がある。また、私たちと契約した多くの第三者も、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係があるかもしれません。彼らはまた、これらのエンティティのための臨床試験や他の製品開発活動を行っているかもしれません。これは、私たちの競争地位を損なう可能性があります。さらに、私たちが計画している臨床試験の首席研究者は、時々私たちの科学顧問またはコンサルタントを担当し、そのようなサービスに関連する現金および現金等価物または株式補償を得ることができるかもしれない。これらの関係および任意の関連賠償が感知または実際の利益の衝突をもたらし、またはFDAまたは同様の外国の規制機関が、財務関係が試験の解釈に影響を及ぼす可能性があると結論した場合、適用される臨床試験場所で生成されたデータの完全性が疑問視される可能性があり、臨床試験自体の効用が脅かされる可能性があり、これは、私たちがFDAに提出した任意のBLAまたは私たちが外国規制機関に提出した任意の同様の外国規制申請が遅延または拒否される可能性がある。そのような遅延や拒否は私たちが候補製品を商業化することを防ぐことができる。
もし私たちがこのような第三者との任意の関係が終わったら、私たちは他の第三者と合意したり、商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。追加のCRO、調査者、および他の第三者を交換または追加することは、追加のコストに関連し、管理時間および重点を必要とします。しかも、新しいCROが仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じ，必要な臨床前と臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。CRO、調査者、その他の第三者との関係を慎重に処理しているにもかかわらず、将来的に挑戦や遅延に遭遇しない保証はなく、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を与えないことを保証することはできない。
私たちは第三者と協力して私たちの候補製品を開発して商業化するかもしれない。私たちは協力関係を構築し、維持することに成功できないかもしれません。これは、私たちの候補製品の開発と商業化に成功する能力を大きく制限するかもしれません。
私たちは私たちの候補製品の開発と商業化のために協力関係を求めるかもしれない。もし私たちがどんな第三者ともこのような計画を達成すれば、私たちの協力者の投入を共有または制限し、彼らと開発する可能性のある任意の候補製品の開発または潜在的に商業化された資源の数と時間を求めることができる可能性が高い。私たちが商業実体とのこれらの計画から製品収入を生成する能力は、私たちの協力者がこれらの手配の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力に依存するだろう。私たちは私たちが参加したどんな協力も成功するかどうかを予測できない。私たちの候補製品に関する協力は私たちに次のようなリスクを与えてくれる
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より多くの財務、マーケティング、販売、技術、または他の業務資源を持つ他の会社との適切な協力を求めている場合、激しい競争に直面する可能性があります。バイオテクノロジーと製薬会社間の業務統合はまた潜在的な協力者の数の減少を招く。また、交渉過程は時間も複雑であり、私たちはタイムリーで、受け入れ可能な条件で協力を交渉することができず、交渉することさえできないかもしれない。それができなければ、私たちが協力を求めている候補製品の開発を減らしたり、潜在的な商業化を延期したり、販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、支出を増やしたり、自費で開発や商業化活動を行ったりしなければならないかもしれません。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出して製品収入を生成することができないかもしれない。
もし私たちが任意の候補製品を開発して商業化するために協力すれば、私たちまたは私たちの協力者が合意によって付与された権利を行使しないことを選択した場合、または私たちまたは私たちの協力者が候補製品を既存の運営にうまく統合できない場合、私たちはこのような取引の利点を達成できないかもしれない。さらに、もし私たちと私たちの任意の協力者との合意が終了すれば、私たちの協力者が私たちに権限を与えた技術と知的財産権へのアクセスが制限されたり、完全に終了したりする可能性があり、これは、私たちが協力者の技術や知的財産権を利用して私たちの候補製品を開発し続けることを延期するか、あるいはこれらの候補製品の開発を完全に停止することを要求するかもしれない。私たちはまた、適切な代替協力者を見つけたり、新しい協力者を誘致することが難しいことを発見するかもしれませんし、私たちの開発計画が延期されるかもしれませんし、商業·金融界での私たちのイメージが悪影響を受ける可能性があります。いずれの協力者も、製品開発、規制承認、商業化に関連する多くのリスクに直面する可能性があり、これらのリスクは本“リスク要因”の節で説明されているが、私たちの協力者にどんな負の影響も私たちに悪影響を及ぼす可能性がある。
主要な調査者、CDMO、CRO、コンサルタント、サプライヤー、および私たちが従事する可能性のある研究、開発、監督、製造、品質保証および他の薬品機能および商業化に関連する任意の第三者を含む、当社の従業員および独立請負業者
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規制基準や要求を遵守しないことを含む不適切な行為や他の不適切な活動は、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
主要な調査者、CDMO、CRO、コンサルタント、サプライヤー、および研究、開発、監督、製造、品質保証および他の薬品機能および商業化に関連する任意の第三者の不正行為を含む可能性のある研究、開発、監督、製造、および他の医薬品機能および商業化に関連する任意の第三者の不正行為を含むことができ、これらの行為または不正な活動は、(I)FDAおよび他の同様の規制機関の法律、および外国司法管轄区域の同様の医療保健法律法規を含み、そのような機関に真実、完全かつ正確な情報を報告することを要求する法律；(Ii)製造基準、(Iii)データプライバシー、セキュリティ、詐欺および乱用、および他の医療法令、または(Iv)真、完全かつ正確な財務情報およびデータの報告を要求する法律。具体的には、医療業界の販売、マーケティング、および商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、および他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制限されている。これらの法律法規は、幅広い価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネススケジュールを制限または禁止する可能性があります。これらの法律制約を受けた活動はまた、臨床前研究或いは臨床試験過程で得られた情報の不適切な使用或いは虚偽陳述に関連する可能性があり、臨床前研究或いは臨床試験中に詐欺性データを作成し、或いは薬品を不法に流用し、これは規制制裁を招き、そして著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員や他の第三者の不正行為を識別して阻止することは常に可能ではない, このような活動を検出し防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律または法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。さらに、誰かや政府がこのような詐欺や他の不正行為を告発する可能性があり、起こらなくてもリスクに直面している。もし私たちにこのような訴訟を提起した場合、私たちは私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しませんでした。これらの訴訟は、重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、引き渡し、Medicare、Medicaid、他の米国連邦医療保健計画または他の司法管轄区域の医療計画から除外される可能性があり、誠実な監督、違反疑惑、個人監禁、他の制裁、契約損害、名声損害、利益減少、および将来の収益の報告義務から除外される可能性があります。私たちの業務を削減しています
もし私たちのCDMOが傷害や適用法違反の方法で危険や生体材料を使用すれば、損害賠償責任を負う可能性があります。
我々の研究·開発活動は，化学や生体材料を含む潜在的危険物質の制御使用に関するものである。私たちのメーカーはアメリカとその運営のある国の連邦、州と地方の法律法規の制約を受けて、医療と危険材料の使用、製造、貯蔵、運搬と処置を管理しています。メーカーがこれらの材料を使用，処理，貯蔵，処分する手順は法律で規定されている基準に適合していると信じているが，医療や危険材料による汚染や傷害リスクを完全に除去することはできない。このような汚染や傷害のため、私たちは責任を負うかもしれないし、地方、都市、州、または連邦当局はこれらの材料の使用を制限し、私たちの業務運営を中断するかもしれない。事故が発生すると、私たちは損害賠償責任や罰金を要求されるかもしれません。責任は私たちの資源範囲を超えるかもしれません。一般的に、私たちは医療や危険材料による責任に保険をかけない。適用される環境法律法規の遵守はコストが高く、現在または未来の環境法規は私たちの研究、開発、生産努力を損なう可能性があり、それによって私たちの業務、将来性、財務状況、または運営結果を損なう可能性がある。
知的財産権に関するリスク
もし私たちの技術や候補製品について私たちの知的財産権を獲得、維持、実行、十分に保護できない場合、あるいは取得した特許や他の知的財産権保護の範囲が広くなければ、私たちの競争相手は私たちと似ているか同じ技術や製品を開発し、商業化する可能性があり、私たちの技術や候補製品の開発と商業化に成功する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちは、特許、商業秘密保護、および秘密協定の組み合わせによって私たちの知的財産権を保護し、他の人が私たちの候補パイプライン製品をコピーすることを防止するか、またはそれらの使用または製造、または任意の未来の候補製品に依存して、私たちの成功は、私たちがこのような候補製品に対する米国および他の国の特許保護を獲得し、維持する能力があるかどうかに大きく依存する。
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特許訴訟過程は高価で、時間がかかり、複雑であり、私たちは合理的なコストまたはタイムリーな提出、起訴、維持、強制執行、またはすべての必要または望ましい特許出願を許可することができないかもしれない。私たちは、私たちの従業員、CRO、コンサルタント、科学コンサルタント、および他の請負業者などと、私たちの研究開発成果の秘密または特許可能な当事者と秘密協定を締結する権利がありますが、これらの当事者のいずれかは、合意に違反し、特許出願を提出する前にこのような成果を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらす可能性があります。また、科学文献における発見発表は、実際の発見よりも遅れがちであり、米国および他の管轄地域の特許出願は、通常、出願18ヶ月後に発表され、発行前にそうである特許出願もある。したがって、私たちは、私たちが私たちの特許または係属中の特許出願で主張された最初の発明であるか、または発明または候補製品に関連する任意の特許出願を最初に提出することを決定することができない。また、規制承認に遅延が生じた場合、特許保護の下で候補製品を販売する期間が短縮される可能性があります。
バイオテクノロジーや製薬分野の特許実力は複雑な法律，事実，科学的問題に関連しており，不確実である可能性がある。特許保護を受ける前に、私たちの研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性があります。私たちが持っている特許出願は、発行された特許を生成できないかもしれません。その権利要件は、アメリカまたは他の外国での候補製品をカバーしています。我々の特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する既存技術が発見されていることは保証されず、これらの技術は、特許を無効にするか、または係属中の特許出願から特許が発行されることを阻止する可能性がある。特許が確実に発行されても、これらの特許が私たちの候補製品をカバーしていても、第三者は、そのような特許の発明性、所有権、有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、そのような特許を縮小または失効させるか、または実行不可能と認定される可能性がある。私たちの未解決および将来の特許出願は、私たちの技術または候補製品を保護する特許の発行、または他社が競争技術および候補製品を商業化することを効果的に阻止する特許をもたらすことができないかもしれません。また、私たちが提出したいかなる米国臨時特許出願も、関連する臨時特許出願を提出してから12ヶ月以内に非臨時特許出願を提出しない限り、発行された特許になる資格がない。もし私たちがいかなる非臨時特許出願を直ちに提出しない場合、私たちは臨時特許出願の優先日と、臨時特許出願に開示された発明に関する任意の特許保護を失う可能性がある。
また，それらが挑戦されていなくても，我々の特許や特許出願は，我々の知的財産権を十分に保護し，我々の候補製品に排他性を提供したり，他の人が我々の主張をめぐる設計を阻止したりすることができない可能性がある.さらに、第三者が我々の特許を侵害することなく、類似または代替製品または方法を作成して同様の結果を達成しないことは保証されない。これらの結果のいずれも、第三者の競争を阻止する能力を弱める可能性があり、第三者競争は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが持っている私たちの計画または候補製品に関連する特許出願が発表されなかった場合、もし私たちが現在または未来に発表された特許の保護の広さや強度が脅かされている場合、またはそれらが私たちの候補製品に意味のある排他性を提供できなかった場合、会社が私たちと協力して候補製品を開発することを阻止したり、現在または未来の候補製品を商業化する能力を脅かすかもしれない。私たちは最近私たちの候補製品に関するいくつかの特許出願を提出した。私たちは、もしあれば、発行された特許、任意のそのような特許の広さ、または発行された特許が無効であることが発見されるかどうか、強制的に実行できないか、または第三者によって脅かされるかどうかをもたらす保証を提供することはできない。これらの特許または私たちが持っている任意の他の特許への成功に対するいかなる反対も、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を商業化することに成功するために必要な権利を奪う可能性がある。
特許の発行は、その発明性、所有権、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、私たちの特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。さらに、特許の発行は、第三者が(承認された場合)私たちの候補製品の販売を阻止するか、または私たち自身の特許技術を実践することを阻止する可能性があるので、特許発明を実践する権利を与えてくれない。
2011年の“ライシー·スミス米国発明法”や“ライシー·スミス法案”を含む米国範囲の幅広い特許改革立法は、我々の知的財産権の強度や実行可能性の不確実性を増加させ、それを保護するコストを増加させる可能性がある。Leahy-Smith法案は、特許出願起訴方式および特許訴訟に影響を与える条項を含む米国特許法のいくつかの重大な修正を含む。“ライシー·スミス法案”によると、米国は“先発明”から“先出願”制度に転換し、同一発明を要求する異なる当事者が2つ以上の特許出願を提出する際に、どちらが特許を付与されるべきかを決定するために用いられる。これは、私たちが発明から特許出願を提出するまでの間に迅速に進み、勤勉に特許出願を提出することを要求するだろうが、場合によっては、私たちが発明に関する特許出願を迅速に提出または起訴することを阻止する可能性がある。ライシー·スミス法案はまた、既存技術に適合した開示範囲を拡大した。さらに、第三者が2013年3月16日に“Leahy-Smith Act”適用条項が発効する前に特許出願を提出した場合、第三者は、それが私たちの特許請求の範囲に含まれる任意の主題の第1の発明であるかどうかを決定するために、米国で介入手続きを開始することができる。私たちはまた、第三者が事前に発行した既存技術を米国特許商標局に提出する必要があるかもしれない。
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Leahy-Smith Act“は、付与後審査、当事者間の審査、および派生プログラムを含む米国によって発行された特許に挑戦するための新しいプログラムを初めて作成し、これらのプログラムは、米国特許商標局で行われた対抗性プログラムであり、一部の第三者は、競争相手が発行した特許の一部または全ての権利要件をキャンセルするためにこれらのプログラムを利用してきた。優先日が2013年3月16日以降の特許については，我々のすべての特許出願があり，第三者は特許発表後9ヶ月の窓口でライセンス後審査出願を提出することができる。特許が2013年3月16日までに提出された場合は，特許発表後ただちに当事者間の審査出願を提出することができる。優先権日が2013年3月16日以降の特許については、ライセンス提出後の審査出願の9ヶ月の期限が満了した後に当事者間審査出願を提出することができる。贈与後の再審手続きは任意の疑問理由に基づいて提起することができるが、当事者間の再審手続きは公表された既存技術に基づいて疑問を提起することしかできない。USPTOのこれらの対抗性訴訟には，米国特許の有効性を推定することなく，米国連邦裁判所の訴訟で特許主張を審査することが含まれている。USPTOは2018年11月13日に施行された最終規則を発表し、現在使用されている米国連邦裁判所が現在使用している同じ請求項構築基準を使用して、USPTO訴訟における特許請求書を解釈することを発表した。これは、使用される言葉の簡単で一般的な意味である。もし私たちのすべての特許がこのようなUSPTO訴訟で第三者の挑戦を受けた場合、私たちが特許を守ることに成功する保証はありません。これは、排他性を失ったり、特許主張が縮小されたり、無効にされたり、実行できないことを含む、疑問視されている特許権を失うことになります, これは、私たちが他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止したり、それを商業化する能力を制限したり、私たちの技術および候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。最終的な結果が私たちに有利であっても、このような手続きは大量のコストを招く可能性があり、私たちの科学者と経営陣に多くの時間がかかる必要がある。
以上のような理由により、我々の特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性、商業価値には大きな不確実性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者は、我々の技術または製品開発の知的財産権を阻害または制限する可能性がある知的財産権を獲得または制御する可能性がある。知的財産権侵害、流用、または他の侵害行為に対する第三者のクレームは、大量のコストを招いたり、私たちの開発と商業化努力を阻害したり、延期したりする可能性がある。
私たちのビジネスの成功は、私たちが実際の侵害、流用、または他の方法で第三者の特許および他の独占権を侵害することを避けることにある程度かかっている。米国国内外では、バイオテクノロジーおよび製薬業界には、特許侵害訴訟、介入、反対、再審、許可後および当事者間の審査手続き、米国特許商標局および外国司法管轄区における同様の訴訟、例えば欧州特許庁または欧州特許庁の反対など、特許および他の知的財産権に関連する訴訟が多く存在する。我々が開発候補を求めている分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.製薬業を含む知的財産権に依存する業界の多くは、競争相手に対する優位性を得るための手段として知的財産権訴訟を利用している。バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い、上場企業としてより高い知名度と市場露出率を獲得することにより、当社の候補製品が第三者特許権侵害の疑いを受けるリスクが高まる可能性がある。一部のクレーム者は私たちよりもはるかに多くの資源を持っている可能性があり、私たちよりも複雑な知的財産訴訟費用をより大きく長時間受けることができるかもしれない。また，特許権の強制執行による特許料の抽出と和解にのみ重点を置いた特許持株会社が我々を対象とする可能性がある。
第三者は私たちが許可されていない状況で彼らのノウハウを使用していると主張するかもしれない。物質の組成、薬物送達、製造方法、または治療方法に関する当社の候補製品の使用または製造に関連する第三者特許または特許出願が存在する可能性がある。私たちは、私たちの技術、製品、成分、およびその使用が侵害されないか、流用しないか、または他の方法で第三者特許または他の知的財産権を侵害することを保証することはできません。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。公表された未定特許出願は、私たちの候補製品または私たちの候補製品の使用をカバーするために、いくつかの制限された場合に後で修正することができる。特許発行後、特許請求の範囲は、依然として法律解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。特許または保留出願の関連性または範囲の説明は正しくないかもしれませんが、これは私たちの候補製品をマーケティングする能力に悪影響を及ぼすかもしれません。連邦裁判所で米国特許の有効性に挑戦することに成功するためには，有効性推定を克服する必要がある。これは重い負担なので、このようなアメリカ特許主張の無効を証明するために、明確で納得できる証拠を提出する必要があります, 管轄権のある裁判所がこのような米国特許の権利要件を無効にすることを宣言することは保証されない。管轄権のある裁判所が私たちの候補製品の組成をカバーするために第三者特許を持っていれば
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我々の任意の候補製品の製造プロセスまたは使用方法については、そのような特許の所有者は、適用特許に基づいて許可証を取得しなければ、完全に利用できないか、または商業的に合理的な条項に従って提供されるか、またはその特許が満了する前に、その候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。
提訴や論争のある訴訟手続きの法的敷居が低いため，勝訴確率の低い訴訟や訴訟手続きが提起される可能性があり，弁護には大量の資源が必要である.訴訟と論争のある訴訟手続きはまた高価で時間がかかるかもしれないが、私たちのこのような訴訟手続きの中の相手は私たちよりも多くの資源を投入してこのような法的行動を起訴する能力があるかもしれない。私たちの製品候補が商業化に近づいていれば、上場企業に関するより大きな知名度を得るにつれて、このような訴訟や訴訟に巻き込まれるリスクが高まる可能性があります。第三者は、そのようなクレームの是非を考慮することなく、既存の特許または将来付与される可能性のある特許に基づいて、侵害クレームを私たちに提示することができる。我々は、我々の技術および製品候補およびその用途に関連する可能性のあるすべての知的財産権を知らないかもしれないし、第三者知的財産権が無効であると誤って結論を出すことができるか、または私たちの活動および製品候補が侵害されていない、流用、または他の方法でそのような知的財産権を侵害している可能性がある。したがって、私たちは私たちの技術と製品候補、あるいは私たちの開発と商業化を確実に知ることができなくて、侵害、流用、あるいは他の方法でいかなる第三者の知的財産権を侵害することもありません。
我々にクレームをつけた当事者は、禁止または他の公平な救済を受ける可能性があり、これは、私たちの1つまたは複数の候補製品のさらなる開発および商業化を効果的に阻止することができ、および/または私たちの名声および財務業績を損なうことができる。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、経営陣や従業員資源を当社の業務から大量に移転する可能性がある。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、特許権使用料の支払い、私たちの侵害製品の再設計、登録商標に関するクレームで私たちの製品候補製品を再命名すること、または第三者から1つ以上のライセンスを取得することを含む巨額の損害賠償を支払わなければならないかもしれない。これらは大量の時間とお金の支出を必要とする可能性があり、不可能であるか、技術的に不可能である可能性がある。しかも、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。たとえ私たちが許可を得ることができても、それは私たちの競争相手と他の第三者が私たちに許可された同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある；または、また、それは商業市場での私たちの成功的な競争の能力を阻害または破壊する条項を含むことができる。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果及び見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
特許条項は製品に対する私たちの競争地位を十分な時間で保護するのに十分ではないかもしれない。
任意の個別特許の期限は、その特許が付与された国の適用法に依存する。米国では、すべての維持費が直ちに支払われる限り、特許の有効期限は、通常、その出願提出日から20年または最初に要求される非一時的出願日である。特許期間を延長することができる場合もあるが，特許の有効期限は限られているため，提供される保護も限られている。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。特許期間を延長する資格のある特許については、米国や他の国/地域(ある場合)に特許期間の延長を求めることが予想されるが、我々が求めている任意の特許期間の延長、またはそのような特許期間の延長がいかなる競争優位性を提供するかは保証されない。
もし私たちが“ハッジ·ワックスマン法案”に基づいてアメリカと外国で類似した法律によって特許期間を延長しなければ、私たちの候補製品のマーケティング排他的期間を延長する可能性があり、私たちの業務は損なわれる可能性があります。
米国では，FDAが承認した薬物または生物をカバーする特許には，FDAによる上場前の規制審査中に失われた特許期間を回復する資格延長資格がある可能性がある。私たちの候補製品のFDA上場承認の時間、持続時間、条件によると、私たちの1つ以上の米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法”または“ハッジ-ワックスマン法案”(Hatch-Waxman Act)に基づいて、製品開発およびFDA規制審査中に失われた有効な特許期間の補償として、承認された製品の特許を最大5年間延長することを可能にする限られた特許期間延長を受ける資格がある可能性がある。特許期間の延長は，製品承認日から14年の残存期限を超えてはならず，承認された薬品，その使用方法又は製造方法の請求項を延長することしかできない。EUでは、私たちの候補製品は延期する資格があるかもしれません
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似たような立法に基づいている。しかし、いずれの管轄区域においても、適用の最終期限内に出願を提出できなかった場合、関連特許の満了前に出願を提出できなかった場合、または適用の要件を満たすことができなかった場合、延期が得られない可能性がある。たとえ私たちが延期を許可されたとしても、延期の期限は私たちが要求したより短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちの要求よりも少ない場合、私たちはその製品に対して特許権を行使する期限が実際に短縮されることができ、私たちの競争相手は市場競争製品の承認をより早く得ることができるかもしれない。これによる適用製品の長年の収入の減少は大きな可能性がある.
私たちは他の人たちから許可を得たノウハウに依存している。もし私たちが既存の許可証を失ったら、私たちは私たちの候補製品を開発し続けることができないかもしれない。
私たちは特許、ノウハウ、そして独自技術に依存しており、私たち自身のものもあれば、他の人が許可しているものもある。
私たちは、これらの合意によって付与されたライセンスを含む、旗艦パイオニア革新V会社または旗艦会社Whitehead Institute for Biomedical Research(WEBR)、Acuitas Treateutics，Inc.(Acuitas Treateutics，Inc.)およびNitto Denko Corporation(Nitto)との合意に大きく依存している。このようなライセンスはいくつかの条件で終了するかもしれない。これらのライセンスのいかなる終了も重大な権利の喪失を招く可能性があり、候補製品を商業化する能力を損なう可能性がある。
私たちはまた、将来的に他の当事者と許可協定を締結し、勤勉、開発と商業化スケジュール、マイルストーン支払い、印税、保険、その他の義務を私たちに課すことができるかもしれない。私たちは規定された時間内に私たちが使用している分野の許可製品についていくつかの開発マイルストーンを実現する義務があります。旗艦、WEBR、Acuitas、Nitto、または私たちの現在または未来の任意の他の許可者またはパートナーに対する私たちの義務を履行できない場合、私たちの取引相手は、これらの合意を終了する権利がある可能性があり、この場合、これらのプロトコルによってカバーされる任意の候補製品を開発、製造、またはマーケティングすることができない可能性があり、これは、任意のプロトコルに従って開発された候補製品の価値に悪影響を及ぼす可能性がある。これらの合意を終了したり、これらの合意の下での私たちの権利を減少またはキャンセルすることは、私たちが新しいまたは回復された条項の悪い合意を交渉しなければならないことを招き、または重要な知的財産権や技術に対する私たちの権利を含む、これらの合意の下の権利を失うことになるかもしれない。
私たちは旗艦、WIBR、Acuitas、Nittoによって特許出願を提出し、起訴し、特許を維持し、他の方法で私たちが許可した知的財産権を彼らの影響を受けないように保護する。私たちは彼らの活動または私たちの許可内の知的財産権に関連する可能性のある他の知的財産権の使用を制限することができるかもしれない。例えば、これらのライセンシーのこのような活動が適用された法律および法規に適合しているかどうか、または効果的かつ強制的に実行可能な特許および他の知的財産権が生じるかどうかを判断することはできない。
もし私たちが商業的に合理的な条項や第三者からライセンスを得ることができない場合、あるいはこのような合意の下での私たちの義務を履行できない場合、私たちの業務は損なわれる可能性があります。
私たちは第三者の特許や他のノウハウを使用して私たちの製品を商業化する必要がある。もし私たちがこのような技術を許可できない場合、あるいは私たちが不利な条項でそのような技術を許可することを余儀なくされた場合、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。もし私たちが将来必要な許可を得ることができない場合、私たちは影響を受けた候補製品を開発したり、商業化することができなくなり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があり、このような知的財産権を所有または他の方法で制御する第三者は、私たちの販売禁止を禁止すること、または私たち側が印税および/または他の形態の賠償を支払う義務を求めることができる。たとえ我々が許可を得ることができても，我々の競争相手や他の第三者が我々に許可されている同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある.第三者知的財産権の許可または買収は競争分野であり、より多くの老舗企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとることができる。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。
もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることができない場合、あるいは私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、私たちの技術、候補製品、または製造方法を再設計するのに時間と資源をかけて、あるいは代替技術を開発または許可することができないかもしれません。これらはすべて技術的にも商業的にも不可能かもしれません。もし私たちがそれができなければ、影響を受けた技術や候補製品を開発または商業化することができないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。
また、もし私たちが未来のいかなる許可協定の義務を履行できなければ、私たちの取引相手はこれらの合意を終了する権利があるかもしれません。この場合、私たちは開発、製造、販売できないかもしれません
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これらのプロトコルによってカバーされる任意の製品の開発、製造、またはマーケティングを余儀なくされる可能性があり、またはそのようなプロトコルの下での他の処罰に直面する可能性がある。このような状況は、任意のこのようなプロトコルに従って開発された候補製品の価値に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。これらの合意を終了するか、またはこれらの合意の下で私たちの権利を減少またはキャンセルするか、または私たちの業務の利益に適合した場合に、私たちのこのような合意の下での私たちの権利を自由に譲渡または再許可することを制限することは、私たちが重要な知的財産権または技術に対する私たちの権利、またはそのような合意に依存する1つまたは複数の候補製品のさらなる開発または商業化を阻害、遅延、または禁止することを含む、新たなまたは回復された合意をあまり有利ではない条項で交渉しなければならない可能性がある。
私たちは現在何の関連訴訟にも巻き込まれていないにもかかわらず、私たちは私たちの特許や他の知的財産権を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手および他の第三者は、私たちまたは将来の許可者の特許、商標、著作権、または他の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害する可能性があります。したがって、私たちは第三者に侵害、流用、または他の知的財産権に関するクレームを提起する必要があるかもしれない。権利侵害や他の許可されていない使用と戦うために、私たちは国/地域にクレームをつけることを要求されるかもしれません。これは高価で時間がかかり、私たちの管理者と科学者の時間と注意力を分散させているかもしれません。私たちはこのようなクレームを提出し、追及するのに十分な財政あるいは他の資源があることを保証することはできません。これらのクレームは往々にして数年続けなければなりません。
私たちのライセンス契約は第三者侵害者に対してライセンス特許を強制的に執行する能力に制限があります。たとえば，WIBRとのライセンスプロトコルについては，WiBRとこれまでスポンサー研究協定を締結していた特定の第三者に対して，このようなスポンサー研究プロトコルによって生成された発明についてライセンス特許を強制的に実行することはできない.また，WIBR共同独占合意については，WIBR特許権は共同独占許可されており，他方の第三者に与えられている.したがって、共同独占ライセンスを主張する特許権は、共同独占ライセンシーに対抗することは許されない。
私たちが第三者に提起したいかなるクレームも、私たちが侵害、流用、あるいは他の方法で彼らの知的財産権を侵害すると主張するように、これらの当事者に反クレームを促す可能性がある。さらに、特許侵害訴訟では、このような当事者は、私たちが主張している特許が無効または実行不可能であるか、またはその両方を反訴することができる。米国の特許訴訟では，被告が無効または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、または実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たしていないと言われているからかもしれない。主張を実行できない理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明をしたりしたためかもしれない.第三者は、訴訟範囲外であっても、米国や海外の行政機関にこのようなクレームを提起することができる。このようなメカニズムには、再審査、付与後再審、当事当事者再審、介入手続き、派生手続き、および外国法ドメインにおける同等の手続き(例えば、反対手続き)が含まれる。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。
どのような訴訟においても、裁判所は、私たちの特許または私たちが許可した特許が無効であること、強制的に実行できないこと、および/または侵害されていないことを判断することができ、またはそのような特許の権利要件を狭く解釈することができ、または私たちの特許が関連技術をカバーしないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続における不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許を全部または部分的に無効、狭義の解釈または実行できないリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させる可能性があり、これらの当事者または他の競争相手に対してこれらの特許を主張する能力を制限し、第三者が類似または競合製品を製造および販売する能力を制限または排除する可能性がある。同様に、私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は、私たちが主張する商標が無効または強制執行できないと判断するか、または商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を有することを主張するかもしれない。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与え、私たちの市場地位に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが知的財産権の侵害、流用、あるいは他の侵害を確定しても、裁判所はこれ以上のこのような活動に対して禁止令を発行せず、金銭損害賠償金だけを判決する可能性があり、これは十分な救済措置ではないかもしれない。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果及び見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
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米国や他の司法管轄地域では，特許法の弱化や裁判所や他の機関の法執行は，我々の特許保護能力に影響を与える可能性がある。
過去数年間、米国最高裁判所は特許事件においていくつかの意見を発表し、多くの人はこれらの意見が米国の特許保護を弱める可能性があると考えているか、ある場合に利用可能な特許保護範囲を縮小し、いくつかのタイプの革新は特許を申請できないと考えているか、または通常は他の方法で裁判所が特許を無効にしやすいようにしている。また，最近では米国や他の国の特許法をより多く改正することが提案されており，採択されれば，我々のノウハウのために特許保護を受ける能力，あるいは我々のノウハウを実行する能力に影響を与える可能性がある。米国議会、米国裁判所、USPTOおよび他の国の関連立法機関および他の機関の将来の行動によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それによって、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と私たちが将来獲得する可能性のある特許を強制的に執行して保護する能力を弱めることができる。
一部の外国司法管轄区の法律は知的財産権の保護程度はアメリカに及ばず、多くの会社は外国司法管轄区の保護とこのような権利を守る面で重大な困難に直面している。もし私たちが知的財産権を保護する上でこのような困難に遭遇したり、他の理由で外国の管轄区域で私たちの知的財産権を効果的に保護できない場合、私たちのビジネスの見通しは深刻な損害を受ける可能性があります。例えば、私たちは、欧州特許庁、または外国裁判所での特許訴訟や他の手続のような外国の手続に反対する側になることができる。そうであれば，このような訴訟手続きの開始と継続による不確実な要因は，我々が市場で競争する能力に大きな悪影響を与える可能性がある.外国対抗訴訟の費用も高い可能性があり、多くの外国司法管轄区では、敗訴側は勝訴側の弁護士費を支払わなければならない。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
米国特許商標局、欧州特許庁、および他の特許機関は、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。特許および/または出願の定期維持費、継続費、年会費、および様々な他の政府費用は、特許および/または出願の有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および米国以外の様々な政府特許機関に支払われる。私たちはこれらの費用を支払うようにシステム的に注意して、私たちは外部会社を招聘し、私たちの外部弁護士に依存してアメリカではない特許代理機関にこのような費用を支払う。多くの場合、適用される規則に基づいて、滞納金を支払うことによって、または他の方法で過失失効を修正することができるが、場合によっては、規則を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連する法域特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。この場合、私たちの競争相手または他の第三者は、同様のまたは同じ製品または技術で市場に参入する可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を強制的に施行できないかもしれない。
世界中で私たちの候補製品の出願、起訴、特許保護の費用は目を引くほど高くなり、私たちが自分の知的財産権の保護を求めている国でも、この保護はアメリカほど広くないかもしれない。ある国、特に発展途上国では、特許性に対する要求が異なる可能性があり、許容される特許請求の範囲の広さが一致しない可能性がある。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。このような機会があれば、私たちが世界のすべての国の候補製品をカバーする許可内で特許は同じように尻込みするほど高いかもしれない。そして、私たちが候補製品を開発したり商業化したりする司法管轄区域内でも、特許の許可や届出、起訴、擁護は尻込み的または非現実的に高価になる可能性がある。競争相手は、私たちが特許保護または特許を許可していない司法管轄区域で、私たちと私たちの許可側の技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちと私たちの許可者が特許保護を持っているが、アメリカやEUの地域よりも法執行力が低い地域に輸出することもできる。これらの製品は私たちの候補製品と競争する可能性があり、私たちまたは私たちの許可者の特許または他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
しかも、私たちはまだ未解決のままであるので、国と地域の特許出願を放棄することを決定するかもしれない。各国又は地域特許の付与手続は独立した手続であり，関連特許庁が出願を拒否し，実質的に類似した出願が他の機関によって承認されている場合を招く可能性がある。例えば，他の国よりも中国の方が特許性に対する要求が高く，具体的には主張されている薬物の医療用途について詳細に説明することが求められている。さらに、模倣薬メーカーや他の競争相手は
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私たちまたは私たちのライセンシー特許の範囲、有効性、または実行可能性に挑戦して、私たちまたは私たちの許可者に複雑で冗長で費用の高い訴訟または他の手続きに参加することを要求する。後発薬メーカーは私たちの製品の模造薬バージョンを開発し、承認を求めて発売することができる。同様に一般的な場合は、国によって同じ候補製品または技術の特許保護範囲が異なる可能性があることである。
一部の司法管轄区の法律は米国やEUの法律や法規のように知的財産権を保護しておらず、多くの会社はこれらの管轄区の専有権の保護と擁護に重大な困難に直面している。さらに、特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密または他の形態の知的財産権の強制執行を支持しておらず、特にバイオテクノロジー製品に関連する特許、商業秘密、または他の形態の知的財産権は、特定の司法管轄区域の競争相手が私たちの独占権を侵害する方法で競争製品を販売することを阻止することを困難にする可能性がある。外国司法管轄区域で我々の特許権の訴訟を強制的に執行することは、成功するか否かにかかわらず、巨額のコストを招き、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があり、また、私たちまたは私たちのライセンシーの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちまたは私たちのライセンシーの特許出願が発行されないリスクを増加させるか、または第三者からのクレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたいかなる訴訟にも勝てないかもしれないし、敵に損害賠償や他の救済措置を支払うかもしれないが、これは大きなビジネス的意義を持つかもしれない。もし私たちが勝訴すれば、私たちに与えられた損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれません。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。また、私たちが予想している重要な市場で私たちの知的財産権を保護するつもりですが、候補製品をマーケティングしたいかもしれないすべての司法管轄区域で同様の努力を開始したり維持したりできることを保証することはできません。それに応じて, これらの国で私たちの知的財産権を保護するための努力は十分ではないかもしれませんが、これは私たちが予想されるすべての重要な外国市場で私たちの候補製品を商業化することに成功した能力に悪影響を及ぼすかもしれません。私たちまたは私たちの許可者が知的財産権の保護に困難に直面したり、他の理由でこれらの管轄区域での業務に重要な知的財産権を効果的に保護できない場合、これらの権利の価値は低下する可能性があり、私たちはこれらの管轄区域で追加的な競争に直面する可能性がある。
EU諸国を含むいくつかの司法管轄区では、強制ライセンス法は、特許所有者に第三者に許可を付与することを強制する。さらに、いくつかの国は、政府機関または政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の許可者が私たちの業務に関連する特許の下で第三者に許可を付与することを余儀なくされた場合、または私たちまたは私たちの許可者が第三者に対して特許権を執行することを阻止された場合、私たちの競争地位はこれらの管轄区域で深刻な損害を受ける可能性があります。
私たちは私たちの能力に頼って私たちの特許を強制的に執行することで他人の競争を阻止しますが、いくつかの管轄区域は私たちに第三者に許可を与えることを要求するかもしれません。このような強制許可は私たちを含むいくつかの候補製品に拡張することができ、これは私たちの潜在的な収入機会を制限するかもしれない。
多くの外国国には強制許可法があり，これらの法律によると，特許権者は場合によっては第三者に許可を付与しなければならない。例えば、直接立法や国際計画によって、救命製品や高価な製品の強制許可や強制許可の脅威が発展途上国でますます一般的になっている。強制許可は私たちを含むいくつかの候補製品に拡張することができ、もし彼らがマーケティング承認を得たら、これは私たちの潜在的な収入機会を制限するかもしれない。したがって、私たちはアメリカとヨーロッパ以外のいくつかの国で第三者が私たちの発明を実施することを阻止できないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することもできます。また、もし私たちが特許を実行して侵害活動を阻止する能力が不足していれば、競争相手は他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出するかもしれません。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。外国司法管区で私たちの特許権の訴訟を強制的に執行することは、成否にかかわらず、巨額のコストを招き、私たちの努力と資源を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があります。また、このような特許権が存在する主要市場で私たちの製品の知的財産権を保護しようとしていますが、私たちの製品を販売したいすべての司法管轄区域で同様の努力を開始または維持できることを保証することはできません。したがって、このような国で知的財産権を保護するための私たちの努力は十分ではないかもしれない。
さらに、いくつかの国は、政府機関または政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許所有者は金銭救済に限られている可能性があり，政府が侵害者であれば侵害を禁止できない可能性があり，特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。
私たちの知的財産権のいくつかは政府が援助したプロジェクトによって発見されたので、“進行権”、いくつかの報告要件、優先順位のような連邦法規の制約を受ける可能性があります
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米国に本社を置く会社に対して、このような法規を遵守することは、私たちの独占的な権利と、非米国メーカーと契約を締結する能力を制限する可能性があります。
“ベハ·ドール法案”によると、米国連邦政府はその財政援助の下で生成された発明に対していくつかの権利を保持している。連邦政府は自身の利益のために“非排他的、譲渡不可能、撤回不可能、支払済み許可証”を保持している。ベッハ-ドール法案はまた連邦機関に“デモの権利”を提供した。特定の場合、政府が、(1)発明を商業化し、政府援助を実現する技術の実用化に十分なステップを講じていないと判断した場合、(2)政府が公衆衛生または安全需要を満たすように行動すること、(3)連邦法規の公共使用に対する要求を満たすために政府の行動が必要である場合、政府が特定の場合に請負者または特許所有権相続人に“責任を負う1つまたは複数の出願人に”非排他性、部分排他性または排他的許可“を付与することを可能にする。もし特許所有者がそうすることを拒否した場合、政府は自分で許可を与えることができる。私たちのいくつかの許可特許は“ベハ-ドール法案”の条項によって制限されている。もし私たちの許可者が“ベハ-ドール法案”の規定を遵守できなかった場合、彼らはこのような規定によって制限された任意の特許の所有権を失う可能性があり、これは私たちの特許下の許可権に影響を与え、私たちは他人が類似したまたは同じ技術と製品を使用したり、それを商業化する能力を阻止したり、私たちの技術および製品の特許保護を制限するかもしれない。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
特許提供の保護に加えて、我々は、特許を出願できない独自技術、特許を実施しにくいプロセス、および私たちの候補製品発見および開発中に特許がカバーされていないノウハウ、情報または技術に関する任意の他の要素を保護するために、商業秘密保護および秘密保護プロトコルに依存して保護する。しかし、商業秘密は保護するのが難しいかもしれない。私たちは、当社の従業員、CRO、コンサルタント、科学コンサルタント、および他の請負業者のような、これらの技術およびプロセスにアクセスする権利のある当事者と秘密協定を締結することによって、私たちのノウハウおよびプロセスを保護することを求めています。私たちは私たちが可能であるか、または私たちの商業秘密またはノウハウとプロセスに接触したすべての当事者とこのような合意に到達したことを保証することができない。また、私たちは私たちのビルの実体安全と、私たちの情報科学技術システムの実体と電子安全を維持して、私たちの資料と商業秘密の完全性とセキュリティを維持することに力を入れています。私たちはこれらの個人、組織、そしてシステムに自信がありますが、合意やセキュリティ措置は違反される可能性があり、私たちの商業機密は漏洩する可能性があり、私たちはこのような違反に対応するための十分な救済措置がないかもしれません。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。私たちの商業秘密または他の機密固有情報を盗用または無許可に開示することは、私たちの商業秘密の保護を失い、私たちの競争的地位を損ない、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。独自の情報を共有する必要があるかもしれません, 商業秘密、将来の商業パートナー、協力者、請負業者、および商業秘密が盗まれるリスクの高い他の国に位置する他の人、個人当事者または外国行為者による直接侵入、および国家行為者に関連しているか、または国家行為者によって支配される国または国家行為者の商業秘密を含む。さらに、私たちの商業秘密または他の機密固有情報を維持するためのステップが不十分であると考えられる場合、第三者が商業秘密または他の機密固有情報を流用するのに十分な追跡権がない可能性がある。
さらに、競争相手または他の第三者が、我々のビジネス秘密および他の機密固有情報を他の方法で取得しないこと、または実質的に同じ技術およびプロセスを独立して発見または開発することを保証することはできない。私たちの候補製品や技術に関連する商業秘密や他の非特許知的財産権を第三者に漏洩することを阻止できない場合、私たちがこのような強制的に実行可能な商業秘密保護を持つことは保証されません。私たちは私たちの市場で競争優位性を確立または維持することができないかもしれません。これは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示し、私たちの従業員が彼らの元雇用主のいわゆる商業秘密を誤って使用または開示した、または私たちが私たち自身の知的財産権を持っていると主張するという告発を受けるかもしれない。
私たちは将来的に、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む、大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた個人を雇うことができるようになった。私たちの従業員、コンサルタント、および独立請負業者が彼らの仕事で他人の独自情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているにもかかわらず、私たちは、商業秘密または他を含む、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が無意識にまたは他の方法で知的財産権を使用または漏洩したというクレームを受ける可能性がある
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このような個人の前雇用主や他の第三者の固有の情報。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護できなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員、あるいは私たちの雇用者の能力を失う可能性があり、上記のいずれの場合も、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちの政策は、私たちのすべての従業員およびコンサルタントが彼らの発明を私たちに譲渡することを要求することであるが、従業員またはコンサルタントが私たちのために働いているときに他人が所有している知的財産権を使用する場合、関連するまたはそれによって生じるノウハウおよび発明の権利に関する論争が生じる可能性がある。私たちはまた、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を構想したり開発したりすることに成功しないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの独自の権利は私たちの技術と候補製品を保護するのに十分ではないかもしれませんが、知的財産権は私たちの競争優位が直面しているすべての潜在的な脅威を解決できるとは限りません。
私たちの知的財産権が提供する将来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。以下の例は例示的である
これらの事件のいずれかが発生した場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
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従業員の事務、管理成長に関するリスク、そして私たちの業務に関連する他のリスク
私たちは私たちの組織を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理することに困難に直面するかもしれないし、これは私たちの運営を混乱させるかもしれない。
時間の経過とともに、私たちの従業員数と業務範囲は大幅に増加し、特に製品候補開発、規制と臨床事務、医療事務、法律、財務、販売、マーケティング、流通の分野で大幅に増加すると予想される。私たちの成長活動を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを継続して実施し、改善し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの財務資源が限られていることと、私たちの管理チームがこのような成長を期待している会社を管理する上での経験が限られているため、私たちの業務の拡張を効果的に管理したり、より多くの合格者を募集したりすることができないかもしれません。私たちの組織規模の拡大に伴い、私たちは新入社員を確定、採用し、統合することが難しいかもしれない。今後の成長は私たちの経営陣に大きな追加責任をもたらすだろう
また、私たちの経営陣は、私たちの日常活動から不比例な注意を移し、これらの成長活動を大量に管理する必要があるかもしれない。私たちは私たちの業務の拡張を効果的に管理できないかもしれません。これは私たちのインフラが弱く、操作ミス、ビジネス機会の喪失、従業員の流失、残りの従業員の生産性の低下を招く可能性があります。私たちの予想成長は大量の資本支出を必要とし、開発候補製品のような他のプロジェクトから財政資源を移すことができるかもしれない。私たちの経営陣が私たちの成長を効果的に管理できなければ、私たちの費用は予想以上に増加する可能性があり、私たちは製品収入を創出および/または増加させる能力が低下する可能性があり、私たちは私たちの業務戦略を実施できないかもしれない。私たちの将来の財務業績と、私たちの候補製品を開発し、商業化し、効果的に競争する能力は、将来の任意の成長を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。
現在、予測可能な未来に、著者らは臨床前と臨床開発活動と製造を含むいくつかの独立組織、顧問とコンサルタントに大きく依存していくつかのサービスを提供する。必要な場合には、独立した組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスがタイムリーに提供される保証はなく、合格した代替者を見つけることも保証されない。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効果的に管理できない場合、あるいはコンサルタントが提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちが計画している臨床試験は延長、延期、または終了する可能性があり、私たちは規制機関の候補製品の承認や他の方法で私たちの業務を進めることができないかもしれません。私たちは私たちが既存のコンサルタントを経済的に合理的な条件で管理したり、他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができるか、あるいは全くできないという保証はない。新入社員を雇用したり、コンサルタントや請負業者チームを拡大したりすることで、私たちの組織を効果的に拡張できない場合や、新しい施設を効率的に建設してこの拡張に適応できなければ、私たちの候補製品をさらに開発して商業化するために必要な任務を成功させることができない可能性がありますので、私たちの研究、開発、商業化の目標を達成できないかもしれません。
私たちと適格な人材やコンサルタントを競争する多くのバイオテクノロジーや製薬会社は、私たちよりも多くの財務や他の資源、異なるリスク状況、そしてより長い業界の歴史を持っています。もし私たちが高い素質の人員やコンサルタントを引き付け、維持することができなければ、候補製品を発見し、開発し、私たちの業務を経営する速度と成功は限られるだろう。
もし私たちが役員を失って、合格した幹部や他のキーパーソンを募集できなければ、私たちの業務は実質的な影響を受ける可能性がある。
私たちは私たちの最高経営責任者Mahesh Karande、私たちの最高科学者Thomas McCauley、私たちの最高財務官Joshua Reed、そして私たちの最高医療責任者厳モルを含む私たちの経営陣に高く依存している。私たちのすべての幹部は私たちの候補製品と私たちの運営に専門知識を持っているため、私たちのどの幹部のサービス損失も私たちの候補製品の開発を延期したり、私たちの業務運営に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは私たちのどんな幹部にもキーパーソン生命保険をかけません。はい
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結論的に、私たちと私たちの行政者との間の雇用配置は、彼らが私たちとの雇用関係をいつでも終わらせることを妨げるものではない。
さらに、私たちの将来の成功と成長は、私たちの従業員と管理者の持続的なサービス、そして私たちがより多くの人員を識別、採用、維持する能力にある程度依存するだろう。重要な従業員や管理者を交換することは困難またはコストが高い可能性があり、私たちの業界では開発に成功し、監督部門の承認を得て候補製品を商業化するために必要な技能と経験を持っている個人数が限られているため、時間がかかるかもしれない。この限られた人材バンクから募集する競争は激しく、多くの製薬と生物技術会社の間の類似人員に対する競争を考慮すると、私たちは受け入れ可能な条件でキーパーソンを募集、訓練、維持或いは有効に激励することができないかもしれない。大学や研究機関からの科学や臨床人材の競争も経験した。また、私たちは、科学と臨床コンサルタントを含むコンサルタントとコンサルタントに依存して、私たちの研究開発と商業化戦略の制定を助けてくれます。私たちのコンサルタントとコンサルタントは、私たち以外のエンティティによって採用される可能性があり、他のエンティティとの相談やコンサルティング契約に基づいて約束することができ、これは、彼らの私たちに対する利用可能性を制限するかもしれません。もし私たちが引き続き素質の高い人材を誘致し、維持することができなければ、候補製品を開発し、商業化する能力は制限されるだろう。
私たちの多くの従業員たちは私たちの大量の普通株式または多くの普通株式オプションになるか、またはこれから私たちの大量の普通株式または多くの普通株式オプションになるだろう。もし私たちの従業員が持っている株が株の元の購入価格に対して大幅に上昇した場合、あるいは彼らが持っているオプションの行権価格が私たちの普通株の市場価格よりも著しく低い場合、私たちの従業員は私たちを離れる可能性が高いかもしれない。
私たちは買収や戦略的協力を行う可能性があり、これは私たちの業務を混乱させ、株主の株式希釈を招き、私たちの財務資源を減少させ、私たちに債務を発生させたり、負債を負担したり、他のリスクに直面させたりする可能性がある。
将来的には、他の業務、製品、または技術を得るために取引を行うことができ、または許可を含む戦略的協力を達成することができる。適切な買収や協力を確実に決定すれば、有利な条件でこのような買収や協力を完成させることができず、完成することさえできないかもしれない。私たちが行ったいかなる買収や協力も、私たちの競争地位を強化しないかもしれませんし、私たちはこのような買収や協力の期待的な利益を決して実現しないかもしれません。私たちは、買収に関連する債務を発生させるか、または被買収会社の株主に私たちの普通株式または他の株式証券を発行することを決定することができ、これは私たちの既存株主の所有権パーセンテージを減少させるだろう。私たちは買収された業務や協力が発見されなかった債務によって損失を受ける可能性があり、これらの債務は私たちが売り手や私たちのパートナーから受ける可能性のある賠償範囲内ではない。さらに、私たちは、得られた任意の人員、技術、および運営を、効率的、タイムリーかつ中断のない方法で既存の業務に統合することに成功することができないかもしれません。買収や協力は、管理職の日常的な役割への関心を分散させ、キーパーソンの流失を招き、私たちの費用を増加させ、運営や他の用途に利用可能な現金や現金等価物を減らすことも可能である。将来の買収や協力の数、時間や規模を予測することもできず、どのような取引が私たちの経営業績に影響を与える可能性も予測できない。
新型肺炎の流行はすでに私たちの運営に影響を与え続け、私たちの将来の業務と財務業績に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
2019年12月、1種の新しいコロナウイルス株が中国武漢で出現し、この病気を新冠肺炎と呼ぶことになる。その時から、新冠肺炎は世界に広がった。私たちは職場政策、やり方、手続きに関する連邦、州、地方政府の提案に引き続き従うことを計画している。従業員に安全な労働環境を提供するために、社会的距離を促進し、施設衛生を強化し、従業員に個人防護装備を提供する様々な措置を講じている。新冠肺炎の流行は続いており，新たな行政命令や他の予防措置(あれば)が我々の業務や製品候補開発計画を展開する能力にどのように影響するかを予測することはできない。したがって、どんな深刻な運営中断も、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、隔離、現地避難、および同様の政府命令、または新冠肺炎(およびその変種)や他の感染症に関連するこのような命令、閉鎖、または他の業務運営制限が発生する可能性があると考えられ、我々の第三者サービスプロバイダに影響を与え続ける可能性がある。
私たちの発展努力は新冠肺炎の疫病の更なる影響を受けるかもしれない
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新冠肺炎の大流行が私たちの業務と臨床試験にどの程度影響するかは未来の事態の発展に依存する可能性があり、これらの事態の発展は非常に高い不確定性を持っており、例えばワクチンの有効性とタイミング、アメリカと他の国が取った疾病のコントロールと治療行動の有効性、アメリカと他の国の旅行制限と社会距離、企業閉鎖或いは業務中断、再開放計画、新冠肺炎の灰再発或いは新菌株の出現を自信に満ちて予測することができない。新冠肺炎疫病が私たちの業務に与える影響は深刻である可能性があり、私たちの業務、財務状況と運営結果に負の影響を与えるかもしれない。新冠肺炎疫病が著者らの業務と財務業績に不利な影響を与える程度について言えば、それはまた脚本“リスク要素”の部分に記述された多くの他のリスク要素の効果を有する可能性がある。
私たちに対する訴訟は高価で時間のかかる弁護になるかもしれないし、追加的な責任を招くかもしれない。
私たちは時々法的手続きや通常の業務過程または他の側面で発生したクレーム、例えば第三者が商業紛争について提起したクレーム、および私たちの現職または元従業員が提出した雇用クレームの影響を受ける可能性がある。クレームは、政府機関、患者、または株主を含む様々な他の当事者または他の当事者によって提起されてもよい。
私たちに関連する訴訟は、巨額のコストを招き、運営上私たちの業務を制限し、経営陣の注意と資源を分散させる可能性があり、これは私たちの業務、全体の財務状況、運営結果を深刻に損なう可能性があります。保険は既存または未来のクレームを含まない可能性があり、私たちの1つ以上のそのようなクレームを完全に賠償するのに十分ではないか、または私たちが受け入れられる条項で保険を提供し続けることができる。私たちが提出した未保険や保険不足のクレームは思わぬコストを招き、私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの普通株に関するリスクは
私たちの普通株の市場価格は大きく変動するかもしれない。
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私たちの株価は変動するかもしれません。この変動のせいで、普通株を売って利益を得ることができないかもしれません。私たちの普通株の市場価格は多くの要素の影響を受けるかもしれません
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また、株式市場全体、特にナスダック世界の精選市場、特にバイオテクノロジー会社は、極端な価格と出来高の変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績と関係がないか比例しない。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。従来、証券集団訴訟は、会社証券の市場価格が変動した後に会社に提起されることが多かった。このような訴訟を提起すれば、巨額の費用と経営陣の関心と資源の分流を招く可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果を損なうことになる。
我々の役員、取締役、主要株主は、彼らが共同行動を選択すれば、株主に承認されたすべての事項を制御する能力があるだろう。
2022年9月30日現在の発行済み普通株数によると、我々の役員、取締役、私たちの発行済み普通株を5%以上保有する株主と、それぞれの関連会社は合計約71%の発行済み議決権株を保有しています。したがって、これらの株主が共同行動を選択すれば、彼らは私たちの株主に提出されたすべての事項と、私たちの管理と事務を制御または顕著に影響することができるだろう。例えば、これらの株主は、取締役の選挙、私たちの経営陣の構成、および私たちのすべてまたはほとんどの資産の任意の合併、合併、または売却の承認を制御するだろう。これは、私たちの経営陣の変動を阻止したり、私たちの株主の一人としての最適な利益に合っていると考えられる私たちの普通株への能動的な買収提案や要約を阻止することができます。
私たちの総流通株の大部分は近い将来に市場に売る資格があります。これは私たちの業務が良好であっても、私たちの普通株の市場価格を大幅に低下させる可能性があります。
公開市場で私たちの普通株の大量株を売ったり、市場で大量の株を持っていると思っている人が株を売却しようとしたりすると、私たちの普通株の市場価格が下がる可能性があります。また、合計24，284，625株を保有する自社普通株の所有者は、特定の条件に適合する場合には、その株式に関する登録声明の提出、又はその株式を自己又は他の株主に提出可能な登録声明に、当該等の株式が規則144により制限されずに売却できるまで、又は権利が吾等と当該等の株主との間の株主合意条項によって終了するまで、吾等に提出する権利を要求する。私たちの株式補償計画によって発行可能なすべての普通株も登録しました。これらの株は発行後に公開市場で自由に販売することができますが、関連会社に適用される数量制限を受けています。
私たちは“新興成長型会社”であり、新興成長型会社に適用される開示要求を下げることは、私たちの普通株の投資家への魅力を低下させる可能性があります。
“2012年創業法案”または“雇用法案”の定義によると、私たちは“新興成長型企業”であり、(1)本年度の最終日まで、(A)IPO終了5周年後まで、(B)私たちの年間総収入が少なくとも10.7億ドル(インフレ調整済み)、または(C)大規模加速申告会社とみなされている。これは、私たちの非関連会社が保有する普通株の時価が、私たちが最近完成した第2四半期の最終営業日に7億ドルを超え、(2)私たちが前の3年間に10億ドルを超える転換不可能債券を発行した日を要求する。私たちがまだ新興成長型企業である限り、私たちは、他の非新興成長型企業に適用される上場企業の特定の開示要求の免除に依存することを許可され、意図されている。これらの免除には
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我々は過去に我々の10−K表年次報告に減少した報告負担を利用し，将来的にこのようにしていく予定である。特に、2年間の監査済み財務諸表のみを提供しており、新興成長型企業でなければ必要なすべての役員報酬に関する情報は含まれていません。私たちはもし私たちがこのような免除に依存すれば、投資家が私たちの普通株の吸引力の低下を発見するかどうか予測できない。また、雇用法案は、新興成長型会社は、延長された過渡期を利用して新たなまたは改正された会計基準を遵守することができると規定している。これにより、新興成長型企業は、それらが本来民間会社に適用されるまで、これらの会計基準の採用を延期することができる。また、新興成長型企業になる資格がなくなっても、“小さな報告会社”になる資格がある可能性があり、これにより、定期報告や依頼書で役員報酬に関する義務を減らすことを含め、多くの同じ免除開示要件を利用することができるようになります。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株取引市場はそれほど活発ではなくなり、私たちの株価は低下したり、もっと変動したりする可能性がある。
私たちは“小さな報告会社”であり、より小さい報告会社に適用される情報開示要求が低下し、私たちの普通株の投資家への吸引力を低下させる可能性がある。
私たちは“規模の小さい報告会社”と考えられている。したがって、私たちがまだ規模の小さい報告会社である限り、選択された財務データおよび役員報酬情報の提供を免除するなど、いくつかの減少した開示要求に依存する権利がある。もし私たちが小さな報告会社になる資格があれば、小さな報告会社の定義の下で収入制限を満たしているので、私たちは“低収入の報告会社”になるだろう。2002年サバンズ-オキシリー法第404条または第404条によれば、低収入の報告会社は、その財務報告書の内部統制の有効性を外部監査する必要はない。このような免除と減少の開示は投資家が私たちの運営結果と財政的見通しを分析するのを難しくするかもしれない。私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存する可能性があるために私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
上場企業として、私たちの運営コストは増加し続けており、私たちの経営陣は、新しいコンプライアンス措置やコーポレートガバナンス実践を実施するために多くの時間を投入する必要があります。
上場企業として、特に新興成長型企業ではなくなった後、多くの法律、会計、その他の費用が発生し続けており、これらの費用は上場企業になるまでは発生していません。2002年サバンズ-オクスリ法案、ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダック世界精選市場の上場要求及びその他の適用された証券規則と法規は上場企業に対して各種の要求を提出し、有効な開示、財務制御と会社管理やり方を確立と維持することを含む。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画に多くの時間を投じている。しかも、このような規則と規制は私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にするだろう。例えば、これらの規制は、私たちが取締役や上級管理職責任保険を獲得することをより困難かつ高価にし、逆に合格した取締役会メンバーを引き付け、維持することを困難にする可能性がある。
私たちはこのような規則と規定を評価しており、私たちが発生する可能性のある追加コスト金額やそのようなコストの時間を予測または推定することができない。これらの規則や条例は往々にして異なる解釈を持ち，多くの場合特殊性に欠けるため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。
2002年サバンズ·オキシリー法第404条、または第404条によると、上場後に米国証券取引委員会に提出される第2年次報告書には、我々の経営陣が我々の財務報告書の内部統制に関する報告書を提供することが求められる。しかし、我々は依然として新興成長型企業または低収入の比較的小さい報告会社であるにもかかわらず、我々の独立公認会計士事務所が発行する財務報告書の内部統制に関する認証報告書を含むことは要求されないであろう。規定された期間内に第404条を遵守するために、私たちは高価で挑戦的な財務報告書の内部統制の過程を記録して評価している。この点では，引き続き内部資源を提供し，外部コンサルタントを招聘し，詳細な作業計画によって財務報告の内部制御の十分性を評価·記録し，適宜手順をとって制御プログラムを改善し，これらの制御が機能するかどうかをテストにより検証する必要がある
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文書に示されているように、財務報告の内部統制に対して継続的な報告および改善の流れを実施する。私たちは努力したにもかかわらず、私たちは規定された時間枠内で結論を出すことができないかもしれない、すなわち私たちは財務報告書の内部統制に有効であり、404条の要求に適合する可能性がある。私たちは私たちの財務報告書の内部統制に重大な欠陥や重大な欠陥があることを発見するかもしれないし、私たちはタイムリーではないかもしれないし、根本的に成功的に救済できないかもしれない。私たちが発見した任意の重大な欠陥や重大な弱点を是正できなかったか、または必要な新しいまたは改善された制御措置を実施できなかったか、または実行中に困難に遭遇したことは、私たちの報告義務を履行できなかったり、私たちの財務諸表に重大な誤報を招いたりする可能性がある。1つまたは複数の重大な弱点を発見すれば、財務諸表の信頼性に対する自信を失った金融市場の不良反応を招く可能性がある。
財務報告の効率的な内部統制と効率的な開示制御プログラムを保持できなかった場合、財務結果をタイムリーに正確に報告したり、詐欺を防止したりすることができず、投資家がわが社の信頼に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々は現在、米国証券取引委員会実施第404条の規則を遵守することを要求されていないため、この目的のために我々の財務報告内部統制の有効性を正式に評価するように要求されていない。我々は、米国証券取引委員会が2002年サバンズ-オキシリー法案第302および404節を実施した規則を遵守しなければならない。この2節は、経営者に、我々の四半期および年間報告書において財務および他の情報を認証し、財務報告の制御の有効性に関する年間管理報告を提供することを要求する。四半期ごとに内部制御プログラムの変更の開示を要求されるが、第404条に基づいて、米国証券取引委員会に最初の年次報告書を提出する2年目まで、財務報告内部統制の第1回年次評価を行う必要はない。新興成長型企業と低収入の報告会社として、我々の独立公認会計士事務所は、第404条に基づいて財務報告書の内部統制の有効性を証明することを要求されなくなり、新興成長型企業または低収入の報告会社ではなくなる。このとき、私たちの財務報告内部統制に重大な欠陥が発見された場合、私たちの独立公認会計士事務所は不利な報告書を発表する可能性があります。
上場企業の要求に適合するためには、新たな内部統制やプログラムの実施、会計や内部監査者の招聘など、より多くの行動をとる必要がある。内部統制のテストと維持は、私たちの経営陣の注意を、私たちの業務運営に重要な他の問題から移すことができます。また、財務報告書の内部統制を評価する際には、404条を遵守するために設定された適用期間を満たすために、タイムリーに救済できない可能性のある重大な弱点を見つけることができるかもしれない。我々の財務報告内部統制に重大な弱点があることが発見された場合、または404条の要求を直ちに遵守できない場合、または財務報告内部統制が有効であると断言したり、独立公認会計士事務所が新興成長型企業でなくなると、財務報告内部統制の有効性について意見を述べることができない場合、投資家は私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失う可能性がある。したがって、私たちの普通株の市場価格は実質的な悪影響を受けるかもしれない。
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
我々は、1934年に改正された証券取引法または“取引法”の定期報告要求を遵守しなければならない。私たちは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書で開示されなければならない情報が蓄積され、管理層に伝達され、米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されなければならないことを保証するために、合理的な保証を提供するために、開示制御および手続きを継続している。いかなる開示規制と手続きも、構想や運営がどのように詳細であっても、絶対的な保証ではなく合理的な保証しか提供できず、規制制度の目標が達成されることを確保するしかないと信じている。
これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある.
証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しない場合、あるいは彼らが私たちの株に不利または誤った意見を発表すれば、私たちの業務が良好であっても、私たちの株価や取引量が低下する可能性がある。
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私たちの普通株の取引市場は、業界または証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けるだろう。私たちは現在証券と産業アナリストに対する研究報告書が限られている。もし私たちのどのアナリストが私たちの普通株の格付けを引き下げたか、あるいは私たち、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、あるいは私たちの株式表現に不利または誤った意見を発表した場合、あるいは私たちの目標の臨床前研究や臨床試験と運営結果がアナリストの期待に達しなかった場合、私たちの株価は下落する可能性がある。これらのアナリストのうちの1人以上が私たちへの報告を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちは金融市場で可視性を失う可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
私たちの会社登録証明書の改訂と再記述の会社定款やデラウェア州法律の条項は、私たちの会社を買収することをより困難にする可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止するかもしれません。
当社の改正および再記載された会社登録証明書および当社の改正および再記載された定款の条項は、あなたの株式から割増取引を得る可能性があることを含む、株主が有利と考える可能性のある会社の合併、買収、または他の支配権変更を阻止、延期または阻止する可能性があります。これらの条項はまた、投資家が将来私たちの普通株に支払いたいかもしれない価格を制限し、それによって私たちの普通株の市場価格を下げる可能性がある。また、我々の取締役会が責任を持って我々の管理チームのメンバーに命じているため、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交換する難しさを増やすことで、現在の経営陣の任意の試みを交換または罷免することを阻害または阻止する可能性がある。他の事項を除いて、これらの規定には規定が含まれている
また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、規定された方法で合併または合併が承認されない限り、私たちが発行した議決権のある株を15%以上保有している人が取引日後3年以内に私たちと合併または合併することを禁止しています。
私たちが修正して再記述した会社登録証明書は、特定の裁判所が私たちの株主が起こしうるいくつかの訴訟の独占フォーラムとして指定され、これは、私たちの株主が有利な司法フォーラムを得ることが私たちとの紛争を処理する能力を制限するかもしれない。
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我々が書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、我々が書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、株主が私たちに提起したクレームに関連する大部分の法的訴訟の唯一かつ独占的な裁判所であるが、“取引所法案”を強制的に執行するために生じる任意の責任または義務または連邦裁判所が排他的管轄権を有する任意の他のクレームを除いて提起される訴訟は除外され、デラウェア州衡平裁判所が標的管轄権の欠如によって却下された任意の訴訟は、デラウェア州の別の州または連邦裁判所で提起される可能性がある。私たちが改正して再記載した会社登録証明書は、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、アメリカ連邦地域裁判所は、改正された1933年の証券法または証券法によって提起された任意の訴えを解決するための独占的なフォーラムとなる。任意の者又は実体が自社株の株式を購入又はその他の方法で取得する任意の権益は、当社の上述した改正及び再記載された会社登録証明書の規定に了承され、同意されたものとみなされる。
この条項は、会社紛争の解決に特に経験のある総理や証券法紛争の解決に経験のある連邦裁判官のデラウェア州法律の適用における一貫性を向上させ、他のフォーラムよりも速いスケジュールで効率的に事件を管理し、多裁判所訴訟からの負担を保護するため、私たちに利益を与えると信じている。しかしながら、この条項は、司法裁判所において、任意の株主が私たちまたは私たちの取締役、上級管理者、従業員または代理とトラブルを発生させることに有利であると考える株主のクレームを提起する能力を制限し、株主がクレームを出すコストを増加させる可能性があるので、私たちの役員、上級管理者、従業員、および代理人に対する訴訟を阻止する可能性がある。他の会社の会社登録証明書における同様の選択裁判所条項の実行可能性が法的手続きで疑問視されており、裁判所は、私たちが提起した任意の適用訴訟において、私たちが改訂および再記載した会社登録証明書に含まれる選択裁判所条項が、このような訴訟では適用されないか、または実行できないことを発見する可能性がある。もし裁判所が私たちが改正して再記載した会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟で適用されないか、または実行できないことが発見された場合、私たちは他の管轄区域でこのような訴訟の解決に関連する追加費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、または運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは純営業損失の繰越や他の税務属性を利用して将来の課税収入を相殺する能力が一定の制限を受ける可能性があります。
2021年12月31日現在、我々の米国連邦と州の純営業損失繰越(NOL)はそれぞれ1.258億ドルと1.23億ドルであり、もしあれば、これらの損失は将来の課税収入を相殺するために使われる可能性がある。2021年12月31日まで、私たちは連邦と州の研究開発信用の繰り越しがあり、それぞれ340万ドルと280万ドルです。一般的に、改正後の1986年の“国内税法”第382条と383条または同法規によると、会社は“所有権変更”を経験し、通常3年間のスクロール期間中に、その持分所有権は価値によって計算された変化が50ポイントを超え、その利用変更前のNOLとその研究開発信用は将来の課税所得額を相殺する能力が制限されていると定義されている。著者らの現有のNOLと研究開発信用の転換は以前の所有権変更による制限を受ける可能性があり、もし私たちが所有権の変更が発生すれば、私たちがNOLと研究開発信用の転換を利用する能力は規則第382と383節の更なる制限を受ける可能性がある。また、規則382及び383条の規定によれば、将来、私たちの株式の変化、その中のいくつかは私たちの制御範囲を超える可能性があり、所有権の変化を招く可能性があります。これらの理由で、利益を達成しても、NOLや研究開発信用の大きな一部を利用できないかもしれません.
一般リスク
システム障害、欠陥、あるいは侵入が発生すれば、私たちの業務と運営が影響を受ける可能性があり、これは私たちの業績に大きな影響を与える可能性があります。
コンピュータウイルスおよび他のマルウェア(例えば、恐喝ソフトウェア)、不正アクセスまたは他のネットワークセキュリティ攻撃、自然災害(ハリケーンを含む)、テロ、戦争、火災、ならびに電気通信または電気故障の故障または破損を受けやすい、我々の情報技術システム、および私たちのCROおよび他の請負業者およびコンサルタントのシステム。私たちの正常な業務プロセスでは、私たちは、私たちの臨床試験対象および従業員の知的財産権、機密情報、臨床前および臨床試験データ、独自の業務情報、個人データおよび健康関連情報、私たちのデータセンターおよびネットワーク、または第三者のデータセンターおよびネットワーク上で、敏感なデータを直接または間接的に収集、記憶および送信する。このような情報の安全な処理、維持、そして伝達は私たちの運営に必須的だ。私たちはセキュリティ措置を取っているにもかかわらず、私たちの情報技術およびインフラは、ハッカーまたは内部非行者の攻撃を受けやすく、または人為的ミス(例えば、社会工学、ネットワーク釣り)、技術的脆弱性、汚職、または他の中断によって破られる可能性がある。セキュリティホールや破壊のリスク、特にコンピュータハッカー、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃またはネットワーク侵入は、通常、未遂攻撃と侵入の数、強度、複雑さに伴って増加する
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世界中で増加しています新冠肺炎の流行により、私たちはまたより多くのネットワークセキュリティリスクに直面するかもしれません。私たちのインターネット技術への依存と私たちの遠隔作業の従業員の数のために、これはネット犯罪者の抜け穴を利用するためにもっと多くの機会を作るかもしれません。私たちはすべての種類の安全脅威を予見できないかもしれないし、これらすべての安全脅威に対して効果的な予防措置を取ることができないかもしれない。サイバー犯罪者が使用する技術はしばしば変化し，起動前に識別されない可能性があり，外部サービスプロバイダ，組織犯罪分岐機関，テロ組織や敵対する外国政府や機関などの外部団体を含む様々なソースから来る可能性がある.私たちのデータ保護努力と情報技術への私たちの投資は、私たちのシステムまたは私たちのCDMO、CRO、および他の請負業者、コンサルタントのシステムに重大な故障、データ漏洩、または脆弱性を防止することを保証することはできません。
私たちと私たちの特定のサービス提供者たちは時々ネットワーク攻撃とセキュリティ事件の影響を受ける。これまで、重大なシステム故障、事故、セキュリティホールを経験したことはないと思いますが、このような事件が発生して、私たちの運営や私たちの重要な第三者の運営が中断されれば、私たちの候補製品開発計画、私たちの運営、そして最終的に私たちの財務業績に大きな中断を招く可能性があります。例えば、完成した、進行中または計画中の研究または試験中の臨床前研究または臨床試験データの損失は、我々の規制承認作業を遅延させる可能性があり、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、個人、機密、または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発が延期される可能性があります。私たちが知っている限り、私たちは今までこのような重大なセキュリティホールを経験したことがありませんが、どのような脆弱性も、私たちのネットワークを危険にさらし、そこに格納された情報がアクセス、公開、紛失、または盗まれる可能性があります。
このような情報のアクセス、開示、または他の損失は、法的クレームや訴訟、個人情報のプライバシーを保護する法的責任と重大な規制処罰を招く可能性があり、このような事件は私たちの運営を乱し、私たちの名声を損なう可能性があり、人々が私たちと私たちの臨床試験を行う能力に自信を失わせる可能性があり、これは私たちの名声に悪影響を与え、私たちの候補製品の臨床開発を延期する可能性がある。
私たちまたは私たちが依存している第三者は自然災害や流行病の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性や災害復旧計画は深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
新冠肺炎以外またはそれ以外の自然災害または流行病は、私たちの運営を深刻に混乱させ、私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。もし自然災害、停電、大流行病、例えば新冠肺炎疫病、あるいは他の事件が発生した場合、私たちはすべてまたは大部分の本部を使用することができなくなり、私たちが依存している製造施設のような重要なインフラを損傷させたり、他の方法で運営を中断したりすることは難しいかもしれません。場合によっては、長い間私たちの業務を継続することはできません。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性があります.
不安定な市場や経済状況は、私たちの業務、財務状況、株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
信用と金融市場を含む世界経済は最近、流動性と信用供給の深刻な減少、金利とインフレ率の上昇、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇、経済安定の不確定を含む極端な変動と破壊を経験している。株式市場や信用市場が悪化し続けている場合、あるいは米国が衰退に入った場合、任意の必要な債務や株式融資を適時または有利な条件で得ることが難しくなり、コストが高く、または希釈作用がある可能性がある。さらに、我々の1つまたは複数のCRO、プロバイダ、CDMO、または他の第三者プロバイダは、経済低迷または衰退の中で生き残ることができない可能性がある。したがって、私たちの業務、経営業績、普通株価格は不利な影響を受ける可能性があります。
私たちは予測可能な未来に私たちの普通株に現金配当金を支払わないと予想されるので、資本付加価値(あれば)があなたの唯一の収益源になるだろう。
私たちは普通株式に対するどんな現金配当金も発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの業務の発展、運営、拡張のために、すべての利用可能な資金と将来の収益を維持し、予測可能な未来に現金配当金を発表または支払うことはないと予想している。したがって、予測可能な未来に、私たちの普通株の資本付加価値はあなたが私たちの普通株に投資する唯一の収益源になるだろう。
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私たちは証券集団訴訟の影響を受けるかもしれない。
従来、証券集団訴訟は、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起されることが多かった。このリスクは、バイオテクノロジー会社が近年大幅な株価変動を経験しているため、私たちと特に関連している。私たちがこのような訴訟に直面すれば、巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移転させる可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
項目2.未登録資産販売TY証券とその収益の使用。
収益の使用
2021年8月3日、私たちはIPOを完了した。初公開株式の発売は、2021年7月29日に施行された証券法によるS-1表の登録声明(第333-257794号文書)に基づいて登録されている(“登録声明”)。
私たちが初めて公募した株の純収益は約1億281億ドルで、利息貯蓄口座に投資した。当社が初めて公募した所得資金用途に関する情報は、2021年8月2日にルール424(B)(4)により米国証券取引委員会に提出された最終目論見書の“所得資金使用”部分に含まれる。株式募集説明書に記載されている初公募で得られた純額の計画用途に大きな変化はない。
第3項.違約高級証券です。
適用されない
4つ目：地雷の安全TYが披露する。
適用されない
項目5.その他情報です。
ありません
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プロジェクト6.eXhibitです。
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引用で編入する |
提出日 |
同封のアーカイブ/提供 |
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展示品 番号をつける |
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説明する |
表 |
書類番号. |
展示品 |
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3.1 |
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再記載した会社登録証明書。 |
8-K |
001-40657 |
3.1 |
08/03/2021 |
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3.2 |
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添付例を改訂及び再編成する。 |
8-K |
001-40657 |
3.2 |
08/03/2021 |
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4.1 |
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普通株式証明書サンプル。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.2 |
07/26/2021 |
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4.2 |
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投資家権利協定の改正と再署名は2021年3月4日。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.1 |
07/26/2021 |
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4.3 |
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2019年9月30日にPacWest Bankcorpに発行された株式引受権証を改訂·再発行し、Aシリーズ優先株を購入した。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.3 |
07/26/2021 |
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31.1 |
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ルール13 a−14(A)/15 d−14(A)に従って首席実行幹事証明書が発行される。 |
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31.2 |
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財務チーフ幹事は、細則13 a~14(A)/15 d−14(A)に従って認証される。 |
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32.1 |
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“米国法典”第18編第1350条に基づく最高経営責任者の証明。 |
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32.2 |
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“米国法典”第18編第1350条に基づく首席財務官の証明。 |
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101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
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101.衛生署署長 |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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101.CAL |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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101.DEF |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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101.LAB |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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101.価格 |
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インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
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*アーカイブをお送りします。
**関数で提供されます。
97
登録する解決策
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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オメガ治療会社は |
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日付：2022年11月8日 |
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差出人： |
/s/Mahesh Karande |
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マッハシュ·カランダー |
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社長と最高経営責任者 |
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(首席行政官) |
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日付：2022年11月8日 |
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差出人： |
/s/ジョシュア·リード |
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ジョシュア·リード |
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首席財務官 |
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(首席財務会計官) |
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