アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
本四半期末まで
あるいは…。
移行期になります 至れり尽くせり
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引コード |
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登録された各取引所の名称 |
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それは.. |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
2022年11月1日までに登録者は
前向き陳述に関する警告説明
このForm 10-Q四半期報告書には前向きな陳述が含まれており、これらの陳述は、現在の私たちの運営や財務業績などに対する私たちの見方を反映している。本Form 10-Q四半期報告に含まれる歴史的事実の陳述を除いて、他のすべての陳述は、私たちの戦略、未来の運営、未来の財務状況、未来の収入、予想コスト、見通し、計画、管理目標、および予想される市場成長に関する陳述を含み、すべて前向きな陳述である。“予想”、“信じる”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“予定”、“可能”、“可能”、“展望”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“目標”、“会議”であり、これらの語の否定バージョンおよび他の類似表現は、前向き陳述を識別することを目的としている。すべての前向き陳述がこれらの識別語を含むわけではないが、他の陳述に加えて、以下の記述が含まれている
i
私たちは私たちの展望声明で開示された計画、意図、または予想を実際に達成できないかもしれません。あなたは私たちの展望的声明に過度に依存してはいけません。このような展望的な陳述は様々な危険と不確実性の影響を受けるだろう。実際の結果または事件は、私たちが前向きな陳述で開示した計画、意図、および予想とは大きく異なるかもしれない。我々は，このForm 10-Q四半期報告に含まれる警告的陳述に重要な要素が含まれており，特に“リスク要因”や“経営陣の経営結果の議論と分析”の部分では，これらの要因が実際の結果や事件を我々が行った前向きな陳述とは大きく異なる可能性があると考えられる.私たちの前向きな陳述は、私たちが行う可能性がある任意の未来の買収、合併、処置、協力、合弁、または投資の潜在的な影響を反映していない。
このForm 10-Q四半期報告書と私たちがForm 10-Q四半期報告書で証拠品として提出した文書を完全に読んで、私たちの将来の実際の結果が私たちが予想していたものと大きく異なる可能性があることを理解しなければなりません。本Form 10-Q四半期報告書に含まれる前向き陳述は、本Form 10-Q四半期報告の日までに行われたものであり、法律が適用されない限り、新たな情報、未来のイベント、または他の理由でいかなる前向き陳述を更新する義務も負いません。
リスク要因をまとめる
私たちの業務は多くのリスクの影響を受けており、これらのリスクを実現すれば、私たちの業務、財務状況、運営結果、キャッシュフロー、流動性に大きな影響を与える可能性があります。これらのリスクは，本四半期に報告したForm 10−Qにおける“リスク要因”の部分でより全面的に議論されている。私たちの主なリスクは以下の点を含む
II
三、三、
カタログ表
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ページ |
第1部： |
財務情報 |
1 |
第1項。 |
財務諸表 |
1 |
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2022年9月30日と2021年12月31日までの連結貸借対照表 |
1 |
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2022年と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の総合経営報告書と全面赤字 |
2 |
|
2022年と2021年9月30日まで3ヶ月と9ヶ月の株主権益総合レポート |
3 |
|
2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間統合現金フロー表 |
4 |
|
連結財務諸表付記 |
5 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
23 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
35 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
35 |
第二部です。 |
その他の情報 |
36 |
第1項。 |
法律訴訟 |
36 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
36 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
75 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
75 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
75 |
五番目です。 |
その他の情報 |
75 |
第六項です。 |
陳列品 |
76 |
サイン |
77 |
|
Form 10-Qに関するこの四半期報告では、他に説明や文脈が要求されない限り、言及された“Fulcrum”、“Fulcrum Treateutics”、“The Company”、“We”、“Us”、“Our”および同様の提案法は、Fulcrum Treatetics，Inc.およびその合併子会社を指す。Fulcrum Treateuticsの標識、FulcrumSeekおよびFulcrum Treateutics，Inc.Form 10-Q四半期報告に登場する他の商標またはサービスマークは、Fulcrum Treateutics，Inc.の財産である。Form 10-Q四半期報告には、他社の登録商標、商標、商号も含まれている。本明細書に記載されている他のすべての商標、登録マーク、および商号は、それぞれの所有者の財産である。
最初の部分は資金調達ですAL情報
プロジェクト1.融資すべての報告書。
支点治療会社
強固な基礎スプレー銃のシーツ
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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有価証券 |
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売掛金 |
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未開売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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制限現金 |
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その他の資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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繰延収入，当期分 |
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賃貸負債を経営し、流動 |
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延期レンタル奨励、今期の部分 |
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流動負債総額 |
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当期分は含まれていない賃貸負債を経営しております |
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他の負債は流動部分は含まれていません |
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繰延賃貸料は現在の部分は含まれていません |
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現在の部分は含まれていないレンタル延期インセンティブ |
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総負債 |
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株主権益： |
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優先株、$ |
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普通株、$ |
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在庫株は、コストで計算する |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
1
支点治療会社
業務所合併報告書損失と全面的損失
(単位は千、1株当たりのデータは除く)
(未監査)
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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協力収入 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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再編成費用 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入、純額 |
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純損失 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 |
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総合的な損失： |
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純損失 |
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その他の総合損益： |
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有価証券の未実現収益 |
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その他総合収益(損失)合計 |
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総合損失 |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
2
支点治療会社
合併報告書株主権益
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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普通株 |
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在庫株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2020年12月31日残高 |
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公開発行に関する普通株発行は、発行コストを差し引く |
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従業員福祉計画に基づいて普通株を発行する |
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制限株奨励の帰属 |
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未帰属限定株の買い戻し奨励 |
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在庫株の廃棄 |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券は赤字を実現していない |
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純損失 |
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2021年3月31日の残高 |
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従業員福祉計画に基づいて普通株を発行する |
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制限株奨励の帰属 |
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未帰属限定株の買い戻し奨励 |
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在庫株の廃棄 |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券は赤字を実現していない |
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純損失 |
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2021年6月30日の残高 |
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公開発行に関する普通株発行は、発行コストを差し引く |
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従業員福祉計画に基づいて普通株を発行する |
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制限株奨励の帰属 |
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未帰属限定株の買い戻し奨励 |
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在庫株の廃棄 |
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有価証券は赤字を実現していない |
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2021年9月30日の残高 |
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2021年12月31日の残高 |
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従業員福祉計画に基づいて普通株を発行する |
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従業員福祉計画に基づいて普通株を発行する |
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公開発行に関する普通株発行は、発行コストを差し引く |
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従業員福祉計画に基づいて普通株を発行する |
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2022年9月30日の残高 |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
3
支点治療会社
合併状態現金流動額
(単位：千)
(未監査)
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9か月で終わる |
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2022 |
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2021 |
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経営活動 |
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純損失 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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売掛金 |
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費用とその他の負債を計算すべきである |
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収入を繰り越す |
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経営活動のための現金純額 |
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有価証券を購入する |
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投資活動提供の現金純額 |
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融資活動 |
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公開発行に関する普通株発行による収益は，発行コストを差し引く |
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資本賃貸債務の元金支払い |
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福祉計画の下で普通株を発行して得た金，純額 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
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期初現金、現金等価物、および限定現金 |
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現金、現金等価物、制限された現金、期末 |
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キャッシュフロー情報を補充する |
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賃貸負債経営のための現金 |
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非現金投資と融資活動： |
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期末未払いの要約料金 |
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期末未払いの財産と設備購入 |
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以下の表は、上記各期間の現金、現金等価物、および制限された現金残高の入金状況を示す
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九月三十日 |
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九月三十日 |
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現金と現金等価物 |
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制限現金 |
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現金総額、現金等価物、制限された現金 |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
4
支点治療会社
総合備考財務諸表
1.ビジネスの性質とレポートの根拠
Fulcrum治療会社(“会社”または“Fulcrum”)は2015年8月18日にデラウェア州に登録設立された。同社は高度に満たされていない医療需要地域の遺伝性まれな疾患患者の生活改善に注力している。
同社は、臨床前研究と臨床試験失敗のリスク、キーパーソンへの依存、ノウハウの保護、第三者組織への依存、開発可能な任意の候補製品の規制承認を得るリスク、競争相手の技術革新の開発、政府法規の遵守及び追加融資の需要を含む、生物技術業界の他の会社と類似した多くのリスクに直面している。現在開発されている候補製品は、広範な臨床前と臨床試験、商業化前に監督部門の許可を得ることを含む、大量の追加的な研究と開発作業が必要となる。このような努力は多くの追加資本、十分な人員インフラ、そして広範囲なコンプライアンス報告能力を必要とする。同社の開発努力が成功しても、同社がいつ(あれば)製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。
陳述の基礎
添付されている総合財務諸表は、米国公認会計原則(“公認会計原則”)に従って作成されている。本付記内の適用指針に対するいかなる言及も財務会計基準委員会(“FASB”)の会計基準編纂(“ASC”)及び会計基準更新(“ASU”)に掲載されている権威公認会計原則を指す。
添付されている総合財務諸表と財務諸表の脚注の作成根拠は、最近監査された年度総合財務諸表と同様であり、経営陣は、これらの報告書は、公正列報会社の2022年9月30日までの財務状況および2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の運営結果とキャッシュフローに必要なすべての正常な経常的な調整を反映していると考えている。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の業績は、2022年12月31日までの1年、任意の他の中期、または任意の今後1年または任意の時期の予想結果を必ずしも示すものではない。これらの総合財務諸表は、会社が2022年3月3日に米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した10-K表年次報告(“10-K表年次報告”)に含まれる会社が2021年12月31日までに監査された総合財務諸表とその付記とともに読まなければならない。
普通株販売
2021年1月22日，会社は普通株の公開と販売を完了した
2021年8月16日，会社は普通株の公開と販売を完了した
2022年8月，会社は普通株の公開と販売を完了した
5
流動性
会社設立以来、同社の運営には経常赤字と負のキャッシュフローが生じており、その運営資金は主にその株式を売却する収益と、メルク社(“Merck”)の完全子会社Acceleron Pharma Inc.(“Acceleron”)と百時美施貴宝社(Bristol Myers Squibb Company)の完全子会社MyoKardia，Inc.(“MyoKardia”)との協力と許可契約で受け取った前払いによるものである。2022年9月30日現在の会社の累計損失は$
同社は、その現金、現金等価物、および有価証券は、これらの財務諸表の発行日から少なくとも12ヶ月の運営費用および資本支出需要を支払うのに十分であると予想している。しかし，同社のこの推定は，誤って証明される可能性があるという仮定に基づいており，その運営計画は現在未知の多くの要因によって変更される可能性がある。したがって、その会社は現在予想されているよりも早くその資本資源を枯渇させるかもしれない。会社が必要なときに株式または債務融資によってより多くの資金を調達できない場合、開発または将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了するか、または本来より開発およびマーケティングを望む候補製品を開発およびマーケティングする権利を付与する必要がある可能性がある。
2.主な会計政策の概要
合併原則
添付されている連結財務諸表には、同社およびその完全子会社であるFulcrum治療証券会社の勘定が含まれている。Fulcrum治療証券会社は、マサチューセッツ州の証券の売買および保有のために設立された子会社である。すべての会社間取引と残高は無効になりました。
重要会計政策の概要
添付の総合財務諸表作成に用いる重要会計政策と見積は，会社年次報告Form 10−Kにおいて，会社が2021年12月31日までの年度監査総合財務諸表を紹介した。2022年9月30日までの9ヶ月間、当社の重大会計政策に大きな変動はありませんが、レンタル及び再編費用に関する会計政策は除外します.
賃貸借証書
2022年1月1日から、当社はASU 2016-02号を通過したレンタル(テーマ842)(“アリゾナ州立大学2016-02”)。発効日又は後に締結された契約については、契約開始時に、当社は、手配に存在する独自の事実及び状況に基づいて、手配がリース契約であるか否かを決定する。レンタル期間が12ヶ月を超えるリースは、貸借対照表上で使用権資産および流動および非流動賃貸負債であることが確認された(場合によっては)。当社は貸借対照表上の12ヶ月以下のレンタルを確認していません。当社が賃貸契約を更新することを合理的に把握していない限り、更新賃貸契約の選択は当社の最初のレンタル期間評価には含まれていません。
レンタルは融資リースか経営的賃貸に分けられます。レンタルは、(I)リース期間の終了時に資産の所有権を譲渡すること、(Ii)レンタルは、行使されるべき購入資産の選択権を合理的に決定すること、(Iii)賃貸期間が資産残使用年数の主要部分であるか、または(Iv)賃貸支払いの現在値が資産の全公正価値に等しいか、またはそれを超える、のいずれかの基準に適合するように分類される。レンタルが上記のいずれの基準を満たしていない場合、経営的賃貸に分類される。
すべての経営リースについて、レンタル負債とそれに応じた使用権資産を確認します。賃貸負債とは、残りのレンタル期間内にレンタル支払いの現在値を予想し、レンタル暗黙的な金利を用いて割引したり、その金利が容易に確定できない場合には、当社の逓増借款金利を割引し、この金利は、当社が類似した経済環境下で担保ベースで同じ通貨を借り入れた賃貸支払い金額の固定金利を反映している。当社の増量借入金利を推定するために、当社は格付け機関による信用格付けを行っていないため、総合信用格付けと収益率曲線分析を用いて当社に適した信用格付けを推定しています。使用権資産とは、リース期間内のリース資産の使用権のことです。使用権資産は、最初にコストで計量され、主にレンタル負債の初期金額を含み、生成された任意の初期直接コスト(例えば、ある)を加えて、受信された任意のレンタル報酬を減算する。
6
賃貸負債計量に計上された賃貸支払いは、(I)固定不能賃貸支払いと、(Ii)継続期間が行使される選択可能な継続期間の支払いを合理的に決定するステップと、(Iii)賃貸契約が早期に終了しないと適切に決定されない限り、オプションの支払いを早期終了するステップと、を含む。経営的レンタルのレンタル料金には、レンタル支払いに任意の初期直接コストが含まれており、レンタル期間内に直線原則で確認されます。レンタル料金には、初期リース負債が計上されていない期間内に発生した任意の可変リース支払いと、初期期限が12ヶ月以下の任意のリース期間に発生したリース支払いとが計上される。当社はリースと非リース構成要素を単一リース構成要素として会計処理を行っている。
再編成費用
当社は、会計基準アセンブリ420に従って、脱退および処置活動に関連するコストおよび負債を記録する脱退または処分費用債務それは.このようなコストは、負債発生期間の公正価値推定に基づいて計算される。より多くの情報を得ることに伴い、当社は状況の変化に応じてこれらのコストを適切に評価·調整する。
予算の使用
公認会計原則に基づいて財務諸表を作成することは、管理層に、財務諸表の日付までの報告された資産および負債額、または有資産および負債の開示および報告期間内に報告された費用金額に影響を与えるいくつかの推定および仮定を要求する。これらの連結財務諸表の作成に固有の推定には、収入確認、課税費用、株式ベースの報酬費用、所得税に関する推定が含まれるが、これらに限定されない。当社は過去の経験とその時点で合理的と考えられる他の特定の市場またはその他の関連仮定に基づいて推定しています。継続的な基礎の上で、経営陣は状況、事実、経験の変化に基づいてその推定数を評価する。実際の結果は，これらの推定や仮定とは異なる可能性がある.
表外リスクと信用リスク集中度
当社には外国為替契約、オプション契約、その他の海外ヘッジ手配などの重大な表外リスクはありません。会社を集中的な信用リスクに直面させる可能性のある金融商品は、主に現金、現金等価物、有価証券、および制限された現金を含む。会社の現金、現金等価物、および限定現金は大型金融機関の口座に保管されている。当社は、現金、現金等価物、制限された現金を持つ預金機関の財務力により、当社は重大な信用リスクに直面しないと信じている。同社はその通貨市場基金の現金等価物を維持し、これらの基金はアメリカ国債、アメリカ国債、商業手形に投資しているそれは.会社の有価証券には米国債、社債、商業手形が含まれており、会社を集中的な信用リスクに直面させる可能性がある。会社はどの投資タイプにも投資できる金額を制限する投資政策をとっている。当社はいかなる信用損失も経験しておらず、そのような基金に重大な信用リスクがあるとも信じていない。
7
最近の会計公告は採択されるだろう
2016年6月、FASBはASU第2016-13号を発表した金融商品·信用損失(主題326)：金融商品信用損失の測定それは.この基準は、現在使用されている発生した損失モデルではなく、期待損失モデルを使用して信用損失を報告することを要求し、信用リスクに関連する追加開示を確立する。未実現損失のある売却可能債務証券については、本基準は、投資の償却コストを削減するのではなく、準備を計上することを要求する。新基準は2023年1月1日から当社に対して施行されます。同社は現在、この基準がその総合財務状況と経営結果に潜在的な影響を与える可能性があることを評価している。
2019年12月、FASBはASU第2019-12号を発表した所得税--所得税の会計計算の簡素化それは.この基準は、期間内の税収分配方法、中期所得税計算方法、および外部ベース差を確認する繰延税金負債に関するいくつかの例外を除去する。新たなガイドラインはまた、特許経営税の会計処理を簡略化し、税法や税率の変化を公布し、営業権計税基礎の上昇を招く取引の会計処理を明らかにした。新基準は2023年1月1日から当社に対して施行されます。同社は現在、この基準がその総合財務状況と経営結果に潜在的な影響を与える可能性があることを評価している。
最近の会計公告は
2016年2月、FASB ASB 2016-02は、複数の機関の改訂を経て、その後、ASUを発表した。この基準は、テナントが貸借対照表上の期限が1年を超える経営リースを、賃貸支払いの現在値で測定するために、使用権資産および対応する賃貸負債として確認することを要求する。テナントはリースを融資リースや経営的賃貸に分類することを要求されている。レンタルが実際にテナントが融資して購入した場合は融資リースに分類され、そうでなければ経営的賃貸に分類される。この分類は，レンタル料金が有効利子法に基づいているかレンタル期間に基づく直線ベースで確認されるかを決定する.2018年7月、FASBもASU 2018-11を発表したレンタル(テーマ842)：的確な改善これは、エンティティがASC 840にレガシー·ガイダンスを適用し続けることを可能にする賃貸借証書このエンティティが新しいレンタル基準を採用したその年に提示された比較期間内に、その開示要求を含む。この移行方法によると，最初に適用された改訂されたASU 2016−02年度の累積効果は，初回適用日を含む年次報告期間開始時の留保収益や累積赤字期初期残高の調整であることが確認された。
そこで，会社は改訂後のASU 2016−02が許可する移行方法を採用し，2022年1月1日から発効した。新基準を採用する際に、会社はある既存の便宜的な計を利用することを選択し、ASU 2016-02年度に許可された実際の便宜的な移行方案を選択し、会社が再評価する前に賃貸借契約、既存または満期賃貸借契約の分類、および新基準に基づいて資格資本化された以前の初期直接コストをどのように処理するかに関する会計結論を再評価しないことを許可した。当社は実際の便宜的な方法を新借約および改訂された借約に適用することを選択して借約および非借約部分を分離しません。同社はまた、初期期限が12カ月以下の賃貸を貸借対照表から除外する会計政策選択を行った。
改訂されたASU 2016−02年度を採用した後、会社は以前ASC 840項目で記録されていたレガシー繰延賃貸料残高を削除し、#ドルの経営リース使用権資産を構築した
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2022年1月1日 |
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ASUを採用する前に2016年に改訂されました |
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養子縁組の効果 |
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改訂されたASU 2016-20の後 |
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(単位は千、1株当たりのデータは除く) |
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経営的リース使用権資産 |
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賃貸負債を経営し、流動 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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延期レンタル奨励、今期の部分 |
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賃貸負債を経営し，当期分を差し引く |
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繰延賃貸料は現在の部分は含まれていません |
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現在の部分は含まれていないレンタル延期インセンティブ |
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8
改訂されたASU 2016-02年度を採用することは、2022年9月30日までの3ヶ月及び9ヶ月の総合業務及び全面損益表或いは総合キャッシュフロー表に大きな影響を与えないそれは.改訂されたASU 2016-02が、当社の既存のオフィスおよび実験室空間経営リースに適用される場合を理解するために、付記13を参照されたい。
3.公正価値計測
以下の表に当社の公正価値によって日常的に計量された金融資産の資料を記載し、この等公正価値の分類を以下のように示す2022年9月30日と2021年12月31日(単位：千)：
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公正価値に応じて計量する |
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合計する |
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レベル1 |
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レベル3 |
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現金等価物： |
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商業手形 |
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アメリカ国債 |
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商業手形 |
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社債 |
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合計する |
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公正価値に応じて計量する |
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合計する |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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有価証券： |
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社債 |
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合計する |
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いくつありますか
4.現金等価物および有価証券
現金等価物および有価証券には以下のものが含まれる2022年9月30日と2021年12月31日(単位：千)：
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公正価値に応じて計量する |
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償却する |
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毛収入 |
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毛収入 |
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公正価値 |
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現金等価物： |
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アメリカ国債 |
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商業手形 |
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現金等価物合計 |
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アメリカ国債 |
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商業手形 |
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社債 |
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有価証券総額 |
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現金等価物と有価証券総額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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9
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公正価値に応じて計量する |
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償却する |
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毛収入 |
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毛収入 |
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公正価値 |
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現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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現金等価物合計 |
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有価証券： |
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商業手形 |
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社債 |
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有価証券総額 |
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現金等価物と有価証券総額 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
( |
) |
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$ |
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いくつありますか
5.財産と設備、純額
財産と設備、純価値は以下の通り(千で計算)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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実験室装置 |
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家具と固定装置 |
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コンピュータ装置 |
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ソフトウェア |
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賃借権改善 |
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建設中の工事 |
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総資産と設備 |
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減算：減価償却累計 |
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( |
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( |
) |
財産と設備、純額 |
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$ |
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$ |
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2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の減価償却費用はい$です
6.追加の貸借対照表の詳細
前払い料金および他の流動資産には、以下のものが含まれている(千計)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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前払い費用 |
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帰属条項に制限された前払いでボーナスにサインする |
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受取利息収入 |
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前払い費用とその他の流動資産総額 |
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$ |
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$ |
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10
計算すべき費用および他の流動負債には、以下の項目が含まれる(千で計算)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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外部研究開発 |
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賃金総額と福祉 |
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専門サービス |
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他にも |
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費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない |
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$ |
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$ |
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7.優先株
2022年9月30日と2021年12月31日まで,
8.普通株式
2022年9月30日と2021年12月31日まで,
自分から2022年9月30日と2021年12月31日、会社は将来の発行のために以下の数の普通株式を予約しています
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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発行済み株式オプション行使のために保留された株式 |
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制限された株式単位に帰属する株式を予約する |
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2019年株式インセンティブ計画に基づいて将来のために予約された株式を発行する |
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2019年の従業員の株式購入計画によると、将来のために予約された株式を発行する |
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2022年インセンティブ株式インセンティブ計画に基づいて将来の株式発行のために予約された株式 |
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11
9.株ベースの報酬費用
2016年度株式インセンティブ計画
2016年7月、会社は2016年度株式インセンティブ計画(“2016計画”)を採択し、会社が条件を満たす従業員、上級管理職、取締役、コンサルタント、コンサルタントに制限株式奨励、制限株式単位、奨励株式オプション、非法定株式オプション、その他の株式ベースの奨励を付与することを規定した。2019年株式インセンティブ計画(“2019年計画”)発効日から2022年9月30日まで,
2019年株式インセンティブ計画
2019年7月2日、会社株主は2019年計画を承認し、2019年7月17日に発効した。2019年には、会社役員、従業員、取締役、コンサルタント、コンサルタントに奨励的株式オプション、非法定株式オプション、株式付加価値権、制限株式奨励、制限株式単位、その他の株式ベースの奨励を付与する予定です。2019年の計画によると発行のための予備予約株式数は
当社は、2016年計画または2019年計画満了、終了またはその他の方法で提出、ログアウト、没収、または買い戻しに係る任意の奨励に係る普通株式に基づいて、2019年計画下で発行可能な普通株式を再計上します。2019年7月17日から、2016年度計画は奨励を与えない。
2022年インセンティブ株式インセンティブ計画
2022年2月、会社取締役会は“2022年インセンティブ株式インセンティブ計画”(以下、“インセンティブ計画”と略す)を採択し、会社はその計画に基づいて付与することができるまた、インセンティブ計画及びナスダック規則条項に該当する場合には、非法定株式オプション、株式付加権、制限株式奨励、制限株式単位等の株式ベースの奨励を行う。その会社は最初は全部保留した
制限株式賞
従業員または非従業員が解雇または当社との雇用またはサービス関係を終了した場合、当社は元の購入価格で帰属していない制限的な株式奨励を買い戻すことができる。従業員と非従業員から買い戻す普通株とは、会社の倉庫が保有する株式(“在庫株”)のことである。取締役会は、許可されているが発行されていない普通株に在庫株を返却することを適宜許可することができる。
制限株式奨励の基礎となる普通株は、通常、
下表は会社の年内の限定株式奨励活動をまとめたものです2022年9月30日までの9ヶ月：
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量 |
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重みをつける |
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2021年12月31日に帰属していません |
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授与する |
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既得 |
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すでに買い戻した |
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2022年9月30日に帰属していない |
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$ |
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12
株式オプション
会社が付与した株式オプションは通常授与される
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量 |
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重みをつける |
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重みをつける |
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骨材 |
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2021年12月31日現在の未返済債務 |
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授与する |
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鍛えられた |
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キャンセルします |
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( |
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2022年9月30日に返済されていません |
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2022年9月30日に行使できます |
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$ |
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行権価格が会社普通株公正価値を下回るオプションについては、株式オプションの内在価値合計は、株式オプションの行権価格とアセットバランスシート日までの会社普通株公正価値との差額として計算される。
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に付与された加重平均授出日はい$です
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3か月 |
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3か月 |
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9か月 |
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9か月 |
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無リスク金利 |
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期待配当収益率 |
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所期期間(年) |
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株価の変動を予想する |
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% |
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% |
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% |
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限定株単位
その会社はまた制限株式単位を付与した。限定株式単位の基礎となる普通株の株式は通常4年以内に帰属する。普通株式の株式は帰属時に株主権益に計上される。
次の表は、2022年9月30日までの9ヶ月間の会社の限定株式単位活動をまとめています
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量 |
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重みをつける |
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2021年12月31日に帰属していません |
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授与する |
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既得 |
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キャンセルします |
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) |
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2022年9月30日に帰属していない |
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$ |
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13
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内のすべての制限株式単位と制限株式報酬の内在的価値の合計かつては…
株に基づく報酬費用
経営報告書で確認された同社が付与したすべての株式補償に関する総合損失補償コスト総額は以下の通り(千計)
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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一般と行政 |
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研究開発 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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2022年9月30日まで会社の総金額は$です
2019年従業員株購入計画
2019年7月2日、株主は2019年7月17日に発効する2019年従業員株購入計画(ESPP)を承認した。合計する
10.連携とライセンスプロトコル
Acceleron連携プロトコル
2019年12月20日，当社は肺疾患領域における標的適応(“適応”)に関する特定の経路を調節するために生物標的を決定する加速器協力協定を締結した。Acceleron協力協定の条項によると、当社は、特定の知的財産権に基づいて、当社が決定したいくつかの生物学的標的の分子および製品を製造、製造、使用、販売、輸入、輸出、流通および流通、販売、マーケティング、マーケティング、普及、普及、または他の方法で開発、治療、予防または診断適応のために開発、または表現するためにAcceleronグローバル独占ライセンスを付与する。
Acceleronは2022年6月3日、会社に通知を受けて120日後、2022年10月1日に発効するAcceleron便利協力協定を終了したことを会社に通知した。
双方が合意した研究計画によると、同社は化学分析スクリーニングと関連研究活動を行い、更なる研究の潜在生物目標を確定と検証し、Acceleron社の候補製品の開発、製造と商業化を支持する。研究活動完了後，同社はAcceleronに治療，予防または診断適応に関する研究活動で決定した生物標的に関するパケットを提供した。Acceleronは、プロトコル開始時のグローバル独占ライセンス規定に基づいて、当社が決定した特定の数の生物標的を指定する権利があり、これらの目標に対するAcceleronの製品または分子の研究、開発、製造および商業化のために、治療、予防または診断適応(“目標”)のために使用される。Acceleronが終了通知を出す前に、Acceleronは何の目標も指定しなかった。
会社は払い戻しできない前金を受け取りました#
14
骨材指定された臨床·法規のマイルストーンおよび販売マイルストーンに達した後、最高$を支払います
会計分析
契約的識別
同社はAcceleron連携プロトコルを評価し，ASC 606の範囲内の顧客との契約を代表していると結論した。
約束と義務を履行する
当社は、Acceleron協力協定は、(I)肺疾患領域における特定の数の生物標的を治療、予防または診断するための特定の数の生物標的を治療、予防または診断するための権利(“許可”)、(Ii)潜在的生物標的を識別および検証する研究サービス(“研究サービス”)、および(Iii)共同指導委員会(“JSC”)への参加を含むいくつかの知的財産権の下でのグローバル独占許可を含むことを決定した。
当社は上記の承諾を評価し，ライセンスが研究サービスを履行していない場合には限られた価値があることから，研究サービスの専門性により，研究サービスは当社でしか実行できないため，ライセンスは研究サービスと区別できないと結論した。そのため、同社はライセンスと研究サービスは単一の総合的な履行義務であると結論した。
同社はJSCへの参加状況も評価し、加速器協力協定を背景に、この約束は数量的にも品質的にも無関係であると結論した。したがって、当社はJSCへの参加を義務履行とは考えていません。
15
成約価格の決定
会社は払い戻しできない前金を受け取りました#
同社は取引価格に研究サービス費の精算額も含まれている。
Acceleronの終了通知を受け取る前に、当社は、各報告期間の終了時および不確定イベントが解決された場合や他の状況が変化した場合に取引価格を再評価し、必要に応じて取引価格の推定を調整する。あったことがある
取引価格と履行義務の分配
以上のように，同社はアクセラレータ連携協定に関する単一履行義務を決定した。そこで，会社は取引価格の全金額を確定した単一履行義務に割り当てる。
収入の確認
研究サービスの提供にともない，同社は時間の経過とともにAcceleron連携プロトコルに関する収入を確認した.同社の結論は，入力法は“アクセラレータ協力協定”に基づいてサービスを譲渡する代表的な記述である.Acceleronの終了通知を受信する前に、履行義務を履行することが予想される内部および外部総コストに対して、実際に累積された内部および外部コストを含む配送サービスの進捗状況を測定する方法。総コストを見積もる期間は、会社が研究サービスを提供している期間の見積もりを反映している。発生すると予想される内部と外部費用総額推定数の変化は変動期間中に累積追跡調整であることが確認された。
2022年9月30日まで9ヶ月以内に、当社は確認しますインスタンス化$
16
MyoKardia協力協定
2020年7月20日、当社はMyoKardia協力協定に調印し、この協定に基づき、当社はある知的財産権に基づいてMyoKardiaに世界的に独占的な許可を与え、その研究、開発、製造、使用、使用、販売、要約販売、輸入、輸入、輸出、輸出、流通、流通、マーケティング、マーケティング、普及、普及、あるいは他の方法で当社が決定したある生物標的に対する製品を開発することを許可し、これらの製品はある遺伝子定義の心筋症に関連する特定の数量の興味のある遺伝子を調節することができる。
双方が合意した研究計画によると、同社はMyoKardiaの更なる研究、開発、製造と商業化のために、最も多くの特定数の潜在心筋症遺伝子標的(“確定した標的”)を確定と検証するために、検査スクリーニングと関連研究活動を行う。同社はMyoKardiaと共同で努力し，研究計画下の研究活動の各段階でどのように最適な進展を得るかを決定し，どのような決定された目標(あれば)が研究計画に規定されている基準(“心筋症目標候補対象”)に適合するかを決定する。研究計画完了後，双方は最終的なパケットを共同で用意し，MyoKardiaはMyoKardia連携プロトコル(“心筋症目標”)によりMyoKardiaのさらなる開発に何らかの心筋症目標候補を指定する可能性がある。MyoKardiaが指定された期間内に心筋症標的を指定していなければ，MyoKardia連携プロトコルは自動的に終了する。MyoKardiaが1つ以上の心筋症の標的を指定した場合、MyoKardiaは、規制部門の承認を求め、特定の指定された国/地域で決定された目標に対して製品を商業化するための商業的合理的な努力を使用する義務がある。
会社が研究計画に基づいて研究活動を行っている期間(“研究期間”)や，研究期間を超えた特定の期間において，MyoKardiaが心筋症目標を指定していれば，会社はMyoKardia協力プロトコルに従ってMyoKardiaにその研究活動から発生したデータしか使用できない。研究期間およびその後の特定の期間内に、会社は、MyoKardia協力プロトコルの下で心筋症標的候補に対して任意の適応を治療、予防または診断するための化合物または製品、または(B)心筋症標的調節が証明された特定の特定の遺伝子に関連する任意の遺伝子定義の心筋症の治療のための任意の化合物または製品を研究、開発、製造、商業化、使用または他の方法で開発してはならない。
MyoKardia協力協定によるとMyoKardiaは$を稼いだ
MyoKardia協力協定は、製品の印税期限が最終的に満了するまで、個々の国および個々の製品に基づいて継続され、このとき、MyoKardia協力協定は、製品に関する国/地域の協力協定が満了する。どちらか一方がMyoKardia連携プロトコルの下の義務を履行する際に深刻に違約し，適用された救済期間内に是正されなければ，どちらもMyoKardia連携プロトコルを終了する権利がある.便宜上、MyoKardiaはまた、MyoKardia協調プロトコルを終了するか、またはターゲットごと、製品毎、または分子毎に終了する権利がある。
会計分析
契約的識別
同社はMyoKardia協力協定を評価し、ASC 606の範囲内の顧客との契約を代表していると結論した。
17
約束と義務を履行する
同社は、MyoKardia協力協定は、(I)会社が決定した特定の数の潜在的心筋症遺伝子標的の権利を含む特定の知的財産権下での独占的なグローバル許可、さらに研究、開発、製造および商業化手配の開始時に伝達されるいくつかの遺伝子定義の心筋症の治療、予防または診断(“MyoKardiaライセンス”)、(Ii)潜在的生物標的を識別および検証する研究サービス(“MyoKardia研究サービス”)、および(Iii)共同指導委員会(“MyKardia JSC”)に参加する約束を含むことを決定した。
同社は上記の承諾を評価し，MyoKardiaライセンスはMyoKardia研究サービスと区別できないが，MyoKardia研究サービスの履行がなければMyoKardiaライセンスの価値は限られており，MyoKardia研究サービスはその専門性のため当社でしか実行できないと結論した。そこで，同社はMyoKardiaライセンスとMyoKardia研究サービスが単一の共同履行義務を代表していると結論した。
同社はまた，MyoKardia JSCの参加状況を評価し，MyoKardia協力協定を背景に，この約束は数量的にも品質的にも無関係であると結論した。そこで，当社はMyoKardia JSCへの参加を履行義務としている。
成約価格の決定
会社は払い戻しできない前金を受け取りました#
同社はまた、MyoKardia研究サービスの予想精算費用金額を取引価格に含まれており、#ドルを含む
当社は、各報告期間末および不確定イベント解決や状況が他に変化した場合に取引価格を再評価し、必要に応じて取引価格の見積もりを調整する。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間、制限された可変対価金額は変化しなかった。
販売マイルストーン支払い(特許使用料を含む)に関連する任意の対価格は、関連販売が発生したときに確認され、これらの金額は、主にMyoKardiaに付与されたライセンスに関連すると決定されているので、関連販売が発生したときまたは義務を履行したときに確認される。
取引価格と履行義務の分配
以上のように，同社はMyoKardia連携協定に関する単一履行義務を決定している.そこで，会社は取引価格の全金額を確定した単一履行義務に割り当てる。
18
収入の確認
MyoKardia研究サービスの提供にともない，同社は時間の経過とともにMyoKardia連携プロトコルに関する収入を確認した.同社の結論は，入力法はMyoKardia連携プロトコルでのサービス移転の代表的な記述である.サービス提供の進捗状況を測定する方法は、契約義務を履行するために発生すると予想される内部および外部費用の総額に対して、実際に累積された内部および外部費用を含む。総コストを見積もる時間帯は，同社がMyoKardia研究サービスを提供している期間の推定を反映している。発生すると予想される内部と外部総費用推定数の変化は変動期間内に累積追跡調整であることが確認された。
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に、会社は$を確認しました
11.参照権利とライセンスプロトコル
2019年2月、当社はグラクソ·スミスクラインの付属会社(総称して“グラクソ·スミスクライン”)と改訂された参考権利及びライセンス契約(“GSKプロトコル”)を締結し、これにより、当社はロスコパモトの開発及び商業化のグローバル独占許可を授与した。グラクソ·スミスクライン協定によると、同社はまた、関連法規および生産文書、ならびにグラクソ·スミスクラインの既存のロモパジン薬物物質および製品供給を参照する権利を獲得した。ある条件を満たす場合、会社はライセンス契約に基づいてその権利を再許可する権利もある。同社は商業的に合理的な努力を用いてlosmapimodを開発·商業化し，その全費用を支払う義務がある。当社はライセンス特許権の提出とメンテナンスに関する費用も担当しています。
GSK協定に基づき，同社は発行した
GSKプロトコルは、いずれか一方が他方の実質的な違約によって終了することができるが、通知および救済条項を遵守しなければならない。以前に終了しない限り、グラクソ·スミスクライン協定は、当社の特許使用料義務が満了するまで有効であり、このような特許権使用料義務は、(I)同国での初の商業販売後10年または(Ii)適用規制機関がlosmapimodの模造薬を承認した後、より遅い時間に国ごとに満了する。
基本的な意外な状況が解決され、対価格または対価格を支払う時、会社は臨床と監督管理マイルストーン支払いを確認する。確認された日までの関連資産の性質に基づいて、マイルストーン支払いを資本化または支出する。会社は販売マイルストーン支払いと特許権使用料を、それに応じた販売期間中に関連製品の販売が発生した追加料金として記録する。
19
12.レンタル証書
賃貸借契約を経営する
ランデーン街26番地
二零一七年十一月、当社は既存の会社本社について契約を締結しました
改訂されたASU 2016−02年度に行われた会計
改訂されたASU 2016-02を採用したため、2022年1月1日に、会社は2022年9月30日までの総合貸借対照表にLandsdown Street 26号賃貸に関する使用権資産とそれに応じた賃貸負債を記録した。26 Landsdownストリートレンタル契約には暗黙の金利がないため、同社はその増量借金を推定している総合信用格付けと収益率曲線分析に基づく金利。この分析によると、同社が算出した割引率は
改訂されたASU 2016-02によると、2022年9月30日までの3ヶ月間の経営賃貸費用と本レンタルに関する可変レンタル料金約$です
26 Landsdown Streetリースに関する将来最低レンタル料2022年9月30日、状況は以下の通り(単位：千)：
2022(1) |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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その後… |
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最低賃貸支払総額 |
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差し引く：推定利息 |
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リース総負債 |
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ASC 840での会計計算
改正ASU 2016−02年度を採用する前に，ASC 840におけるレガシー指導原則に基づき，当社は賃貸料支出を賃貸期間終了まで直線法で記録し，繰延賃貸料を総合貸借対照表に記録した。当社は総合貸借対照表で賃貸改善インセンティブを繰延賃貸インセンティブと表記し、賃貸期間内に賃貸料を比例的に減少させることで繰延リースインセンティブを償却している。
ASC 840，Reによると2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月本レンタルに関する新台湾ドル費用約$です
20
2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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その後… |
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最低賃貸支払総額 |
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シドニー通り125番地
2000年11月，当社は契約を含めて賃貸契約を締結した
改訂されたASU 2016−02年度に行われた会計
改訂されたASU 2016-02を採用したため、当社は2022年1月1日にシドニー街125番地の賃貸に関する使用権資産とそれに応じた賃貸負債を総合貸借対照表に記録した。シドニー街125号のレンタル契約には隠れた金利がないため、同社はその増量借金を推定している総合信用格付けと収益率曲線分析に基づく金利。この分析によると、同社が算出した割引率は
改訂されたASU 2016-02によると、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間の本レンタルに関する経営リース費用約$です
2022(1) |
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$ |
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2023 |
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2024 |
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最低賃貸支払総額 |
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差し引く：推定利息 |
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リース総負債 |
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ASC 840での会計計算
改正ASU 2016−02年度を採用する前に，ASC 840におけるレガシー指導原則に基づき，当社は賃貸料支出を賃貸期間終了まで直線法で記録し，繰延賃貸料を総合貸借対照表に記録した
ASC 840によると、今後5年間毎年レンタル契約を取り消すことができない最低賃貸料約束とその後の現在2021年12月31日、状況は以下の通り(単位：千)：
2022 |
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$ |
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2023 |
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2024 |
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最低賃貸支払総額 |
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$ |
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21
13.支払いの引受およびまたは事項
賠償協定
正常な業務過程において、当社は売り手、レンタル者、業務パートナー及びその他の当事者と当社との間の関係によって生じるいくつかの事項について、売り手、レンタル者、業務パートナー及びその他の当事者に異なる範囲及び条項の賠償を提供することができる。また、当社は取締役会メンバーおよび上級管理者と合意を締結し、取締役または上級管理者としての身分やサービスとして生じる可能性のあるいくつかの法的責任について補償することを当社に要求している。これらの賠償協定によると、会社が将来支払う必要がある可能性のある最大潜在金額は多くの場合無制限である。当社はこれまで、当該等の賠償により重大なコストを発生させていません。その会社は賠償手配のクレームがあることを知りませんでした。そしてそれはすでに
法律訴訟
14.供給計画を定義する
当社は国税法第401(K)条に基づいて固定払込貯蓄計画を策定した
15.1株当たり純損失
これらの等価物を計上することは、逆希釈効果をもたらすので、以下の普通株等価物は、これらの期間の希釈1株当たり純損失の計算には含まれない
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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未償還株式オプション |
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未帰属限定株式単位 |
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合計する |
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16.再構成活動
2022年8月、会社は戦略計画の実施を発表し、会社の優先順位を優先するために内部投資と運営を再調整する
2021年12月31日までの課税再編成費用 |
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— |
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期間内に発生する再編成費用 |
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その期間内に支払われる金額 |
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( |
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2022年9月30日までの課税再編成費用 |
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22
プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営実績。
以下、我々の財務状況及び経営結果の検討及び分析は、2022年3月3日に米国証券取引委員会(単に米国証券取引委員会と略す)に提出された本Form 10-Q四半期報告及びForm 10-K年度報告の他の場所の連結財務諸表と関連する注釈と一緒に読まなければならない。本議論および分析に含まれるいくつかの情報または本Form 10-Q四半期報告における他の情報は、リスクおよび不確定要因に関する前向きな陳述を含む、我々の業務計画および戦略に関する情報を含む。本四半期報告10-Q表の“リスク要因”の部分に列挙されたそれらの要素を含む多くの要因の影響により、我々の実際の結果は、以下の議論および分析に含まれる前向き陳述に記載または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。
概要
我々は臨床段階の生物製薬会社であり，高度に満たされていない医療需要地域の遺伝定義を改善するまれな疾患患者の生活の改善に専念している。我々の最先端の候補製品であるlosmapimodは，肩肩周囲筋ジストロフィー症(FSHD)の根本的な原因の治療に開発されている。著者らは2022年第2四半期にREACHを開始し、これはランダム、二重盲検、プラセボ対照の多国家3期臨床試験であり、著者らのFSHD候補製品ロスパモドに用いられ、2023年に登録を完了する予定である。
2022年10月、我々はロスパモント無作為化、二重盲検、プラセボ対照、マルチセンター、国際2 b期臨床試験(ReDUX 4と略称する)開放ラベル拡張部96週のデータを公表した。提供されたデータは、最初の治療群において、ロスパモート治療を継続した患者が、到達可能な作業空間またはRWSで測定して、平均的にベースラインよりも変化する96週間以内に治療効果を維持することを示している。RWSは上肢活動範囲を評価する機能指標であり，独立性を評価する重要な指標であることが証明されている。さらにこれらのものは最初の48週の試験期間後，プラセボからlosmapimodへの交差試験は疾患進展の改善と緩和を示したRWSで測ると，ベースラインからの変化を意味する.ロスモスは引き続き鼓舞的な安全状況を示し、全体的に耐性が良好である。
我々のもう1つの臨床候補はFTX−6058であり，鎌状細胞病またはSCDを含むいくつかのヘモグロビン疾患の治療のために開発されている。2022年6月，我々はFTX−6058治療SCDの1 b期試験の臨床概念検証データを発表した。我々は現在、ヒドロキシウレアの服用および中止を含む6 mgおよび2 mgの用量の患者をより多く募集しており、第3の列の用量として12 mgを選択しており、同様にヒドロキシ尿素の服用および中止を含む患者を計画している。2023年までこの試験に参加する患者を募集し，2023年に登録試験を開始する予定である。
我々はすでに特許製品エンジンFulcrumSeekを開発し、それを用いて細胞薬物標的を系統的に識別し、検証し、これらの標的は遺伝子発現を潜在的に調節して、既知の遺伝子定義疾患の根本的な原因を治療することができる。著者らの製品エンジンは患者由来の組織と疾病関連細胞モデルを統合し、著者らは著者らの薬物多様性と高度に注釈された小分子化合物ライブラリー及びカスタマイズされたCRISPRとRNAiライブラリを用いて検索を行った。これらの画面は数千万のデータ点と高コンテンツ画像を生成する。そして，計算生物学と分析を用いて特異性と選択性を持つ目標を識別し，開発を著しく加速させる包括的なデータセットを伴った。この方法は、FSHDのためのlosmapimodとヘモグロビン疾患のためのFTX−6058の識別、および強力な発見導管をもたらす。私たちは2023年に私たちの次の研究新薬またはIND申請を提出する予定だ。
2022年8月、我々は2つの臨床プロジェクトの優先順位を決定するために、内部投資と運営を再調整する戦略計画を発表した。この決定について、2022年8月に完了した計画従業員数の25%である25%のリストラを発表しました。2024年までに、この再編成は累計4，000-5，000万ドル節約されるだろう。
設立以来、私たちの業務の重点は私たちの会社を組織と配備し、業務計画を制定し、資金を調達し、私たちの知的財産権を構築し、私たちの発見プラットフォームを構築し、私たちの独自化合物バンクと製品エンジンを含み、薬物標的と潜在的な候補製品を識別し、許可資産、臨床試験のための薬物物質と薬物製品材料の生産、および臨床前研究と臨床試験を行うことである。今まで、私たちの運営資金は主に私たちの株式株式の売却と私たちの協力と許可契約に基づいて受け取った前金から来ています。
2022年8月、私たちは1株7.82ドルの公開発行価格で11，029，410株の普通株を公開発行し、販売業者が公開発行価格で追加株式の選択権を購入する際に発行した1，438，618株を全面的に行使し、引受割引と手数料を引いた。引受割引と手数料および発売費用を差し引くと、次発行の純収益は8，080万ドルです。
私たちが設立して以来、私たちはすでに重大な運営損失が発生しており、私たちは予測可能な未来に重大な運営損失が続くと予想している。私たちは利益を得るのに十分な製品収入を達成する能力を生成して、もしあれば、大きく依存します
23
私たちの1つ以上の候補製品の開発と最終商業化に成功した。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の純損失はそれぞれ2370万ドルと8370万ドルで、2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の純損失はそれぞれ2070万ドルと5740万ドルです。2022年9月30日までの累計赤字は3.862億ドル。私たちは今後数年間、私たちの持続的な活動に関連する費用と運営損失が大幅に増加すると予想している
したがって、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの成長戦略を実施するために多くの追加資金を必要とするだろう。私たちが製品販売から相当な収入を得ることができる前に、もしあれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、マーケティング、流通、または許可手配を通じて、私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちは必要に応じて追加資金を優遇条項で調達したり、そのような他の合意や手配を達成することができないかもしれません。もし私たちが必要な時に資金を調達したり、合意に達しなかったら、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の開発と商業化を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれないし、たとえ私たちが自分でこのような候補製品を開発し、マーケティングすることを望んでいたとしても、私たちの候補製品を開発し、マーケティングする権利を与えなければならないかもしれない。
薬物開発に関連する多くのリスクや不確実性により，費用の増加時間や金額を予測することはできず，いつあるいは利益を得ることができるかどうかを予測することもできない。たとえ私たちが製品販売を作ることができても、私たちは利益を上げることができないかもしれない。もし私たちが利益を上げることができない場合、または持続的に利益を上げることができない場合、私たちは計画通りに運営を継続できず、私たちの運営を減少または終了させることができないかもしれない。
2022年9月30日現在、私たちは2.218億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。私たちは2022年9月30日まで、私たちの既存の現金、現金等価物、有価証券が、2024年末までの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。“流動性と資本資源”を見てください
経営成果の構成部分
収入.収入
私たちは製品販売から何の収入も得ていないし、数年以内に製品販売から収入を得ることも望んでいません。もしあれば。現在または将来の候補製品の開発に成功し、市場の承認を得られれば、将来的に製品販売から収入を得ることができるかもしれない。私たちは私たちの候補製品の商業化と販売からどの程度収入を得るか、いつ、あるいはどの程度収入を得るか予測できない。私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を得ることができないかもしれない。
24
2019年12月、私たちはAcceleronと協力と許可協定を締結し、肺疾患領域における標的適応に関連する特定の経路を調節するための生物学的標的を決定した。この協定は2022年10月1日に終了し、これまでAcceleronは2022年6月に便宜上合意終了を決定することを通知した。
2022年と2021年9月30日までの3カ月間，Acceleron連携プロトコルによりそれぞれゼロと290万ドルの連携収入を確認した。2022年と2021年9月30日までの9カ月間，Acceleron連携プロトコルによりそれぞれ100万ドルと780万ドルの連携収入を確認した。2022年9月30日現在、Acceleron連携協定に関連する繰延収入は記録されていません。2021年12月31日現在、Acceleron連携協定に関連する60万ドルの繰延収入が記録されており、収入予想に基づいて確認されている期間には、この収入は私たちの総合貸借対照表において現在部分または現在部分の純額に分類されている。2022年9月30日現在、490万ドルのコスト精算支払いと200万ドルのAcceleron協力協定マイルストーン支払いを受け取りました。 2022年9月30日現在、Acceleron協力協定下の精算可能な研究開発コストに関する未開請求書の売掛金は記録されていません。2022年9月30日現在、Acceleron協力協定に基づいて記録された売掛金は10万ドル未満です。
2020年7月20日、私たちはMyoKardiaと協力と許可協定を締結し、この協定に基づいて、私たちはある知的財産権に基づいてMyoKardiaに世界的な独占許可を授与し、その研究、開発、製造、製造、使用、使用、販売、販売、要約、販売、輸入、輸入、輸出、輸出、流通、マーケティング、マーケティング、普及、普及、あるいは他の方法で私たちが決定した特定の生物標的に対する製品を開発することを可能にし、これらの製品はある遺伝子で定義された心筋症に関連する特定の数量の関心遺伝子を調節することができる。MyoKardiaはその後、2020年11月に百時美施貴宝社に買収された。協力の主要な目標は更なる研究の潜在的な生物標的を確定と検証し、MyoKardia社がある遺伝性心筋症を潜在的に治療する候補製品の開発、製造と商業化を支持することである。
MyoKardia協力協定の条項によると、私たちは2020年7月に1000万ドルの前払いと250万ドルの前払い研究資金を受け取った。MyoKardiaは，前払い研究資金にカバーされていない研究活動の費用を精算し，最高限度額は研究資金総額(前払い研究資金を含む)である。特定の臨床前、開発と販売マイルストーンを実現した後、ある潜在的な心筋症遺伝子目標に対して、私たちは各目標の合計2.985億ドルの臨床前マイルストーン支払い、開発マイルストーン支払いと販売マイルストーン支払いを獲得する権利があり、いくつかの他の潜在心筋症遺伝子目標に対して、私たちは各目標の合計1.5億ドルに達する支払いを得る権利がある。今まで、私たちは指定された250万ドルの臨床前マイルストーンに到達した。MyoKardiaはまた、MyoKardia協力協定により、任意の決定された目標製品に対する年間グローバル純売上高MyoKardiaとその任意の付属会社と、中間位数百分から下位2桁まで数百分の段階的使用料を支払う。特許使用料は、指定された特許使用料期間内に製品毎に支払われ、特定の場合には減少する可能性がある。
2022年と2021年9月30日までの3ヶ月間、MyoKardia協力協定に基づいて、それぞれ120万ドルと210万ドルの協力収入を確認しました。2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間で，MyoKardia協力協定に基づいてそれぞれ470万ドルと630万ドルの協力収入を確認した。2022年9月30日と2021年12月31日までに、MyoKardia協力協定に関連する140万ドルと410万ドルの繰延収入をそれぞれ記録し、収入予想に基づいて確認された期間、この収入は、私たちの総合貸借対照表において現在部分または現在部分を差し引いた純額に分類されます。MyoKardia協力協定によると、2022年9月30日現在、480万ドルのコスト返済と250万ドルのマイルストーン支払いを受けています。 2022年9月30日現在、MyoKardia協力協定下での返済可能な研究開発コストに関連して、2022年9月30日までの3ヶ月間の活動に使用されている80万ドルの未開請求書の売掛金を記録しています。2022年9月30日現在、MyoKardia協力協定に基づいて売掛金は一切記録されていません。
将来的には、私たちの業績義務と、MyoKardia協力協定によるコストの精算のため、1000万ドルの前金と2021年12月に実現された250万ドルの臨床前マイルストーンに関する追加収入を確認します。今後、MyoKardia協力協定によると、マイルストーンと特許権使用料の支払いから追加収入を得ることも可能です。私たちの収入は、MyoKardia協力協定における私たちの表現パターンと、MyoKardia協力協定によるマイルストーンとコスト精算の時間、金額、実現状況に基づいて、四半期と四半期と年度と年度の間で変動すると予想されます。
私たちはまた、将来的に私たちの候補製品や知的財産権のための追加の許可または協力協定を締結することができ、私たちは将来、そのような許可または協力協定によって生成された支払いから収入を得ることができるかもしれない。
25
運営費
研究と開発費
研究開発費とは、私たちの候補製品を発見、開発、製造するためのコストのことです
私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。我々は，患者登録やサプライヤーから提供された他の情報などのデータを用いて特定のタスク達成の進捗を評価し，臨床試験や製造などのいくつかの開発活動の費用を確認した。これらの活動の支払いは個別合意の条項に基づいており、これらの条項は発生した費用モデルとは異なる可能性がある。将来受けた研究·発展活動のための貨物又はサービスの前金は払い戻しできず、前払い費用と表記する。これらの金額は、貨物が関連サービスを提供するときに費用として確認されるか、または貨物がサービスを提供することが予期されなくなるまで確認される。
外部コストは我々の研究開発費の大きな部分を占めており，開発候補者を指名した後，1つずつ計画して追跡している.私たちの内部研究開発費は主に株式ベースの給与費用を含む人員関連の費用です。資源が複数のプロジェクトに配置されているので、私たちは計画通りに内部研究開発費を追跡しない。
次の表は、私たちが開発候補に指名された後、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に計画的に区分した外部研究開発費をまとめたものです。予備研候補費用、未分配費用、内部研究開発費は単独で分類される。Losmapimodの外部費用には、2022年9月30日までの9ヶ月間、2022年第2四半期にREACH試験を開始した際に、GSKとの参考権とライセンス契約に基づいて実現した500万ドルのマイルストーンが含まれています。
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|
3か月まで |
|
|
9か月で終わる |
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||||||||||
(単位：千) |
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2022 |
|
|
2021 |
|
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2022 |
|
|
2021 |
|
||||
Losmapimod外部費用 |
|
$ |
4,497 |
|
|
$ |
4,162 |
|
|
$ |
17,941 |
|
|
$ |
15,416 |
|
FTX-6058外部費用 |
|
|
2,923 |
|
|
|
3,822 |
|
|
|
12,114 |
|
|
|
9,467 |
|
開発前候補者費用と未分配費用 |
|
|
3,597 |
|
|
|
3,890 |
|
|
|
12,281 |
|
|
|
12,247 |
|
内部研究開発費 |
|
|
4,349 |
|
|
|
5,203 |
|
|
|
15,880 |
|
|
|
13,659 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
15,366 |
|
|
$ |
17,077 |
|
|
$ |
58,216 |
|
|
$ |
50,789 |
|
私たちの候補製品が開発に成功するかどうかは大きな不確実性を持っている。現在、私たちの候補製品の余剰開発を完成させるために必要な仕事の性質、時間、見積もりコストを合理的に推定または知ることはできません。私たちの候補製品が承認されれば、いつ(あれば)大量の現金純流入が始まることも予測できない。これは，我々の候補製品の開発に関連する多くのリスクや不確実性が，以下の点に関連する不確実性を含むためである
26
我々の任意の候補製品の開発に関連するこれらの変数のいずれかの結果の変化は、候補製品の開発に関連するコストおよび時間を著しく変化させ、他の候補製品の開発に関連する時間およびコストを変更することが可能である。
研究開発活動は私たちの運営費用の大きな部分を占めている。私たちが引き続き私たちの業務戦略を実施することに伴い、将来、私たちの研究開発費用は大幅に増加することが予想され、その中には、FSHDを治療するためのlosmapimodの普及、あるヘモグロビン疾患の治療のためのFTX-6058の普及、より多くの人員を招いて私たちの研究開発努力を支持すること、臨床試験を成功させた私たちの候補製品のための規制承認を求めることを含む、私たちの研究開発努力が拡大されることが予想される。また，臨床開発後期にある候補製品は通常，臨床開発早期段階の候補製品よりも高い開発コストが生じるのは，主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。したがって，我々の候補製品が臨床開発の後期段階に入るにつれて，我々の研究·開発費が増加することが予想される。しかし、私たちは現在、商業化によって特定の計画の総費用を正確に予測することは不可能だと思う。私たちの任意の候補製品の商業化成功に関連する要素はたくさんあり、未来の試験設計と各種法規要求を含み、その中の多くの要素は現在私たちの開発段階に基づいて正確に確定できない。
一般と行政費用
一般及び行政支出は人事に関連するコストを含み、行政、財務及び会計、人力資源、業務運営及びその他の行政職能者の賃金、福祉及び株式給与支出、特許、知的財産権及び会社事務に関する法律費用、会計及び税務サービス費用、相談費及び研究開発費に計上されていない施設関連費用を含む。
将来的には，我々の一般的かつ行政的費用が増加し，我々のインフラの拡大を支援し，我々の業務の拡大や上場企業としての運営コストの増加を予想している.これらの増加には、会計、監査、法律、規制、税務に関する費用の増加、取引所上場や米国証券取引委員会の要求を遵守することに関連する費用、取締役や高級職員保険料、上場会社の運営に関連する投資家関係コストが含まれる可能性がある。
27
再編成費用
2022年8月、我々は2つの臨床プロジェクトの優先順位を決定するために、内部投資と運営を再調整する戦略計画を実施することを発表した。この決定に関連して、私たちは25%のリストラを発表し、リストラ計画は2022年8月に完了した。再構成費用には解散費と他の従業員と関連した費用が含まれている。
その他の収入、純額
他の収入を除いて、純額には主に現金等価物と有価証券投資に関する利息収入が含まれる。
経営成果
2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの3カ月間の比較
以下は、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の業務結果の概要と、これらの項目のドル変化です
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|
3か月まで |
|
|
変わる |
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||||||
(単位：千) |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|||
協力収入 |
|
$ |
1,183 |
|
|
$ |
4,935 |
|
|
$ |
(3,752 |
) |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
15,366 |
|
|
|
17,077 |
|
|
|
(1,711 |
) |
一般と行政 |
|
|
9,707 |
|
|
|
8,628 |
|
|
|
1,079 |
|
再編成費用 |
|
|
465 |
|
|
|
— |
|
|
|
465 |
|
総運営費 |
|
|
25,538 |
|
|
|
25,705 |
|
|
|
(167 |
) |
運営損失 |
|
|
(24,355 |
) |
|
|
(20,770 |
) |
|
|
(3,585 |
) |
その他の収入、純額 |
|
|
617 |
|
|
|
54 |
|
|
|
563 |
|
純損失 |
|
$ |
(23,738 |
) |
|
$ |
(20,716 |
) |
|
$ |
(3,022 |
) |
協力収入
協力収入は2021年9月30日までの3カ月間の490万ドルから2022年9月30日までの3カ月間の120万ドルに減少した。AcceleronとMyoKardia連携プロトコルでの各収入が，それぞれが決定した業績義務に関するパフォーマンスモデルに基づいていることを確認し，各プロトコルに基づいて研究サービスを提供する期限である.2022年と2021年9月30日までの3カ月間，Acceleron連携プロトコルによりそれぞれゼロと290万ドルの連携収入を確認し，MyoKardia連携プロトコルによりそれぞれ120万と210万ドルの連携収入を確認した.
研究と開発費
次の表は、2022年9月30日までの3ヶ月間の研究開発費をまとめています
|
|
3か月まで |
|
|
変わる |
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||||||
(単位：千) |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|||
外部研究開発 |
|
$ |
8,457 |
|
|
$ |
9,054 |
|
|
$ |
(597 |
) |
従業員報酬 |
|
|
4,349 |
|
|
|
5,203 |
|
|
|
(854 |
) |
実験室用品 |
|
|
845 |
|
|
|
1,046 |
|
|
|
(201 |
) |
施設コスト |
|
|
1,363 |
|
|
|
1,385 |
|
|
|
(22 |
) |
他にも |
|
|
352 |
|
|
|
389 |
|
|
|
(37 |
) |
研究開発費総額 |
|
$ |
15,366 |
|
|
$ |
17,077 |
|
|
$ |
(1,711 |
) |
28
研究開発支出は2021年9月30日までの3カ月間の1710万ドルから2022年9月30日までの3カ月間の1540万ドルに減少した。研究·開発費減少の要因は以下のとおりである
一般と行政費用
次の表は、2022年9月30日までの3ヶ月の一般と行政費用をまとめています
|
|
3か月まで |
|
|
変わる |
|
||||||
(単位：千) |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|||
従業員報酬 |
|
$ |
6,242 |
|
|
$ |
3,685 |
|
|
$ |
2,557 |
|
専門サービス |
|
|
2,298 |
|
|
|
4,257 |
|
|
|
(1,959 |
) |
施設コスト |
|
|
569 |
|
|
|
224 |
|
|
|
345 |
|
他にも |
|
|
598 |
|
|
|
462 |
|
|
|
136 |
|
一般と行政費用総額 |
|
$ |
9,707 |
|
|
$ |
8,628 |
|
|
$ |
1,079 |
|
一般·行政費は110万ドル増加し、2021年9月30日までの3カ月間の860万ドルから2022年9月30日までの3カ月間の970万ドルに増加した。一般費用と行政費用が増加した要因は以下のとおりである
再編成費用
2022年9月30日までの3カ月の再編費用は50万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月の再編費用はゼロだった。2022年8月には内部投資を調整する戦略計画の実施を発表しました
29
私たちの二つの臨床プロジェクトの優先順位を決定するために。この決定に関連して、私たちは25%のリストラを発表し、リストラ計画は2022年8月に完了した。
その他の収入、純額
その他の純収入は60万ドル増加し、2021年9月30日までの3カ月間の10万ドル未満から2022年9月30日までの3カ月間の60万ドルに増加した。その他の純収入の増加は主に我々の現金，現金等価物，有価証券の収益率の増加によるものである。
2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの9カ月間の比較
以下は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間の業務結果と、これらのプロジェクトのドル変化です
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9か月で終わる |
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|
変わる |
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||||||
(単位：千) |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|||
協力収入 |
|
$ |
5,657 |
|
|
$ |
14,105 |
|
|
$ |
(8,448 |
) |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
58,216 |
|
|
|
50,789 |
|
|
|
7,427 |
|
一般と行政 |
|
|
31,564 |
|
|
|
20,811 |
|
|
|
10,753 |
|
再編成費用 |
|
|
465 |
|
|
|
— |
|
|
|
465 |
|
総運営費 |
|
|
90,245 |
|
|
|
71,600 |
|
|
|
18,645 |
|
運営損失 |
|
|
(84,588 |
) |
|
|
(57,495 |
) |
|
|
(27,093 |
) |
その他の収入、純額 |
|
|
852 |
|
|
|
132 |
|
|
|
720 |
|
純損失 |
|
$ |
(83,736 |
) |
|
$ |
(57,363 |
) |
|
$ |
(26,373 |
) |
協力収入
協力収入は2021年9月30日までの9カ月分の1，410万ドルから2022年9月30日までの9カ月間の570万ドルに低下した。AcceleronとMyoKardia連携プロトコルでの各収入が，それぞれが決定した業績義務に関するパフォーマンスモデルに基づいていることを確認し，各プロトコルに基づいて研究サービスを提供する期限である.2022年と2021年9月30日までの9カ月間，Acceleron連携プロトコルによりそれぞれ100万ドルと780万ドルの連携収入を確認し，MyoKardia連携プロトコルによりそれぞれ470万ドルと630万ドルの連携収入を確認した.
研究と開発費
次の表は、2022年9月30日までの9ヶ月間の研究開発費をまとめています
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9か月で終わる |
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|
変わる |
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||||||
(単位：千) |
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2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|||
外部研究開発 |
|
$ |
33,250 |
|
|
$ |
27,738 |
|
|
$ |
5,512 |
|
従業員報酬 |
|
|
15,880 |
|
|
|
13,659 |
|
|
|
2,221 |
|
実験室用品 |
|
|
3,555 |
|
|
|
4,085 |
|
|
|
(530 |
) |
施設コスト |
|
|
4,309 |
|
|
|
4,135 |
|
|
|
174 |
|
他にも |
|
|
1,222 |
|
|
|
1,172 |
|
|
|
50 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
58,216 |
|
|
$ |
50,789 |
|
|
$ |
7,427 |
|
30
研究開発支出は2021年9月30日までの9カ月間の5，080万ドルから2022年9月30日までの9カ月間の5，820万ドルに増加し、740万ドル増加した。研究と開発費が増加した要因は以下のとおりである
一般と行政費用
次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月の一般と行政費用をまとめています
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9か月で終わる |
|
|
変わる |
|
||||||
(単位：千) |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|||
従業員報酬 |
|
$ |
17,758 |
|
|
$ |
9,820 |
|
|
$ |
7,938 |
|
専門サービス |
|
|
10,344 |
|
|
|
8,952 |
|
|
|
1,392 |
|
施設コスト |
|
|
1,536 |
|
|
|
623 |
|
|
|
913 |
|
他にも |
|
|
1,926 |
|
|
|
1,416 |
|
|
|
510 |
|
一般と行政費用総額 |
|
$ |
31,564 |
|
|
$ |
20,811 |
|
|
$ |
10,753 |
|
一般·行政費は1080万ドル増加し、2021年9月30日までの9カ月間の2080万ドルから2022年9月30日までの9カ月間の3160万ドルに増加した。一般費用と行政費用が増加した要因は以下のとおりである
再編成費用
2022年9月30日までの9カ月の再編費用は50万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月の再編費用はゼロだった。2022年8月には内部投資を調整する戦略計画の実施を発表しました
31
私たちの二つの臨床プロジェクトの優先順位を決定するために。この決定に関連して、私たちは25%のリストラを発表し、リストラ計画は2022年8月に完了した。
その他の収入、純額
その他の収入は純増加80万ドルで、2021年9月30日までの9カ月の10万ドルから2022年9月30日までの9カ月の90万ドルに増加した。その他の純収入の増加は主に我々の現金，現金等価物，有価証券の収益率の増加によるものである。
流動性と資本資源
流動資金源
設立以来、我々は重大な運営損失が発生しており、予測可能な未来には引き続き重大な運営損失が発生し、永遠に利益を上げない可能性がある。私たちはまだ私たちの候補製品を商業化していません。これらの製品は臨床前と臨床開発の異なる段階にあります。もしあれば、数年以内にいかなる製品の販売からも収入が生じないと予想されます。2022年9月30日現在、私たちの運営資金は主に私たちの株式株式の売却と私たちの協力と許可契約に基づいて受け取った前金で得られた合計5.875億ドルの毛収入から来ています。2022年9月30日現在、私たちは2.218億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。
2021年1月22日、私たちは普通株の公開発行を完了し、1株11.00ドルの公開発行価格で460万株の普通株を発行·販売し、引受割引と手数料および発行費用を差し引いた純収益は4740万ドルだった。
2021年8月16日、私たちは普通株の公開発行を完了し、1株19.00ドルの公開発行価格で759万株の普通株を発行·売却し、引受割引と手数料および発行費用を差し引いた純収益は1億355億ドルだった。
2022年5月9日、私たちは販売代理であるパイパー·サンダーラー社と市場発売計画に関する株式分配協定を締結し、この協定によると、私たちは時々販売代理を通じて私たちの普通株を発行·販売することができ、1株当たり額面0.001ドル、総発行価格は5，000万ドルに達する。2022年9月30日現在、私たちは市場発売計画に基づいていかなる普通株も発行または販売していません。
2022年8月、私たちは普通株の公開発行を完了し、1株7.82ドルの公開発行価格で11，029，410株の普通株を発行·販売し、引受割引と手数料および発行費用を差し引いた純収益は8，080万ドルだった。
キャッシュフロー
次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間のキャッシュフロー情報を提供します
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9か月で終わる |
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|||||
(単位：千) |
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2022 |
|
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2021 |
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||
経営活動のための現金純額 |
|
$ |
(77,354 |
) |
|
$ |
(56,620 |
) |
投資活動提供の現金純額 |
|
|
48,775 |
|
|
|
(120,575 |
) |
融資活動が提供する現金純額 |
|
|
84,105 |
|
|
|
185,616 |
|
現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
|
$ |
55,526 |
|
|
$ |
8,421 |
|
経営活動に使われている現金純額
2022年9月30日までの9カ月間で、経営活動に用いられた純現金は7740万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月間で、経営活動に用いられた純現金は5660万ドルだった。経営活動のための現金純額が2，080万ドル増加したのは，主に外部研究開発コストを増加させ続けたためである
32
私たちの主導的な計画を推進し、従業員の報酬コストを増加させ、一般的かつ行政的コストを増加させ、私たちの組織の成長を支援する。
投資活動による現金純額
2022年9月30日までの9カ月間、投資活動が提供した純現金は4880万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月間、投資活動で使用された現金純額は1兆206億ドルだった。投資活動が提供する現金純額が1.69億ドル増加したのは、主に2022年9月30日までの9カ月間の有価証券の純満期日であったが、2021年9月30日までの9カ月間の有価証券の純購入量によるものである。
融資活動が提供する現金純額
2022年9月30日までの9カ月間で、融資活動が提供した純現金は8，410万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した純現金は1兆856億ドルだった。2022年9月30日までの9ヶ月間、融資活動が提供した純現金には、2022年8月に我々の普通株が公開発売された純利益8080万ドルが主に含まれている。2021年9月30日までの9ヶ月間、融資活動が提供した純現金には、主に2021年1月と2021年8月に普通株式公開を完了した1兆829億ドルの純収益が含まれている。
資金需要
我々が行っている研究開発活動に関する費用は大幅に増加することが予想され，特に我々が研究開発を継続し，臨床試験を開始し，候補製品のマーケティング承認を求めている場合である。しかも、私たちはまた私たちの組織の発展を支援するための追加的な費用を発生すると予想される。そのため、予測可能な未来には巨額の運営損失と負の運営キャッシュフローが予想される。
私たちの現在の運営計画によると、運営再編の成功を含めて、2022年9月30日まで、私たちの既存の現金、現金等価物、有価証券は、2024年末まで運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。しかし、私たちのこの推定は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは予想よりも早く私たちの資本資源を枯渇させるかもしれない。
私たちの資金需要と運営支出の時間と金額は大きく依存するだろう
33
我々の任意の候補製品の開発に関連するこれらまたは他の変数のいずれの結果も変化し、候補製品の開発に関連するコストおよび時間を著しく変化させることができる。私たちは私たちの業務目標を達成するために追加的な資金調達に依存し続ける必要があるだろう。
上記の変数以外に、もし私たちの任意の候補製品が開発に成功すれば、他の商業コスト以外に、私たちは監督管理記録、マーケティング許可、発売後の要求、私たちの知的財産権の維持と監督管理保護に関連する大量の追加コストを発生する。現在、私たちはこのような費用を合理的に見積もることができない。
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力手配、戦略連合とマーケティング、流通、または許可手配の組み合わせで現金需要を満たす予定です。私たちは現在信用計画もなく、約束された資金源もない。もし私たちが将来株式証券を売却することでより多くの資本を調達すれば、私たちの株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の優遇を含む可能性があり、私たちの既存の普通株主の権利に悪影響を及ぼす。もし私たちが債務証券を発行することでより多くの資金を調達すれば、これらの証券には私たちの運営を制限する契約が含まれるかもしれない。私たちは私たちが現在予想している金額よりも多くの追加資本が必要かもしれないが、追加資本は合理的な条項で得られないかもしれない、あるいは全くないかもしれない。もし私たちが未来に協力計画、戦略連合またはマーケティング、流通、または許可手配を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項で許可証を授与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは開発または将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了する必要があるかもしれないし、私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与える必要があるかもしれない。
重要な会計政策と試算
私たちの経営陣の財務状況と経営結果の討論と分析は、アメリカで公認されている会計原則に基づいて作成された私たちの総合財務諸表に基づいています。これらの連結財務諸表を作成する際には、報告中に報告された資産および負債額、または有資産および負債の開示および報告期間内に報告された費用金額に影響を与える判断および推定を行う必要がある。我々の見積りは，我々の歴史的経験，既知の傾向，事件，および当時の状況では合理的であると考えられる様々な他の要因に基づいており，これらの要因の結果は，資産や負債の帳簿価値や他のソースからは見えにくい確認された費用金額を判断する基礎となっている.異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。私たちは持続的な基礎の上で私たちの推定と仮定を評価する。重大な改訂が予想される場合、その影響は推定変動の日から連結財務諸表に反映されることになる。2022年9月30日までの3ヶ月間、我々のキー会計政策は、2022年3月3日に米国証券取引委員会に提出されたForm 10−K年次報告書に記載されている政策と実質的な変化はない。
最近発表された会計公告
最近発表された我々の財務状況及び経営結果に影響を与える可能性のある会計声明の記述は、本四半期報告Form 10−Qの他の部分の総合財務諸表の付記2に開示される。
34
新興成長型会社の地位
2012年のJumpStart Our Business Startups Actは、これらの基準が非上場企業に適用されるまで、私たちのような“新興成長型企業”が、延長された移行期間を利用して、上場企業に適用される新しいまたは改訂された会計基準を遵守することを可能にした。私たちは、“脱退”延長を選択しない移行期間を選択したが、これは、基準が発表または改正された場合、上場企業または民間企業に対して異なる適用日があれば、民間会社が新たな基準または改正基準を採用する際に新たな基準または改訂基準を採用し、我々(I)が“選択脱退”延長の移行期間を取り消すことができなくなるまで、または(Ii)新興成長型企業の資格に適合しなくなるまでそうすることを意味する。
プロジェクト3.数量と品質市場リスクの開示について。
私たちは小さな報告会社であり、1934年の証券取引法(改正)下の第12 b-2条の規定に基づいて、本報告期間中に本プロジェクトに要求される情報を提供する必要はない。
項目4.制御プログラムがあります
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、最高経営責任者と最高財務責任者(それぞれ最高経営責任者とCEO)の参加の下、2022年9月30日までの我々の開示制御及び手続の有効性を評価した。1934年に改正された“証券取引法”又は“取引法”の下の第13 a−15(E)及び15 d−15(E)条の規則で定義された“開示制御及び手続”という言葉は、取引法に基づいて提出又は提出された報告において開示を要求する企業の情報が米国証券取引委員会規則及び表で指定された期間内に記録、処理、集計及び報告されることを確実にするための会社の制御及びその他の手続を意味する。開示制御及び手続は、会社が“取引法”に基づいて提出又は提出された報告書において開示を要求する情報が蓄積され、その主要幹部及び主要財務官を含む会社経営者に伝達されることを保証することに限定されるものではないが、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、同様の機能を果たす者の制御及び手続を適宜行う。私たちの経営陣は、どんな制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良くても、その目標を達成するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、私たちの経営陣は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を適用しなければならない。我々の2022年9月30日までの開示制御及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、その日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
本10-Q表四半期報告がカバーする間、我々は、取引法下のルール13 a~15(F)および15(D)~15(F)によって定義されるように、財務報告の内部制御に大きな影響を与えないか、または合理的に我々の財務報告内部制御に大きな影響を与える可能性がある変化を生じない。
35
第2部-その他情報.情報
I項目1.法的訴訟
適用されません。
第1 A項。国際ロータリーSK因子です。
以下に説明するリスクおよび不確実性のため、私たちの将来の経営結果は、本四半期報告書に記載されている10-Qテーブルに記載されている結果とは大きく異なる可能性がある。私たちの業務を評価する時、あなたは以下のリスクに関する情報を慎重に考慮しなければならない。もし実際に以下のいかなるリスクが発生すれば、私たちの業務、財務状況、経営業績、未来の成長見通しは重大な不利な影響を受ける可能性がある。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落するかもしれない。しかも、私たちは私たちの仮定と期待が正しいことが証明されることを投資家に保証することはできない。重要な要素は私たちの実際の結果が展望性陳述で表明したり暗示したりする結果と大きく異なる可能性がある。これらのリスク要因によって制限されたいくつかの前向き陳述の議論については、本四半期報告(Form 10−Q)の第1ページの“前向き陳述に関する戒め”を参照されたい。このような差異をもたらすか、または促進する可能性のある要因は、以下に説明する要因を含む。
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
設立以来、私たちは大きな損失を受けた。私たちは今後数年間赤字になると予想していて、決して達成されたり利益を維持したりしないかもしれない。
設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。2021年12月31日までの年度の純損失は8，080万ドルで、2022年9月30日までの9カ月間の純損失は8，370万ドルだった。2022年9月30日までの累計赤字は3.862億ドル。今まで、私たちの運営資金は主に私たちの株式株式の売却と私たちの協力と許可契約に基づいて受け取った前金から来ています。我々はほとんどの財政資源と努力を臨床試験と臨床前研究を含む研究と開発に投入した。私たちはまだ候補製品開発の初期段階にあり、候補製品の開発はまだ完了していない。私たちは今後数年間巨額の費用と運営損失が発生すると予想している。私たちの純損失は四半期ごとと毎年大きく変動するかもしれません。私たちの費用は大幅に増加すると予想されています
36
利益を維持するためには、大量の収入を生み出す1つまたは複数の製品を開発し、最終的に商業化することに成功しなければならない。この成功を達成するためには、私たちの候補製品の臨床前テストと臨床試験を完成させ、より多くの候補製品を発見し、これらの候補製品の監督管理許可を得ること、および私たちが規制承認を得る可能性のある任意の製品を製造、マーケティング、販売することを含む、一連の挑戦的な活動において機能する必要がある。私たちはただこのような活動の大多数の初期段階にいるだけだ。私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、利益を達成するのに十分な収入が生まれないかもしれない。医薬品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用を増加させる時間や金額、あるいはいつ、または利益を達成できるかどうかを正確に予測することはできない。他の事項を除いて、私たちの支出は増加するだろう
たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、業務を拡大し、研究開発努力を維持し、候補製品ルートを多様化し、甚だしきに至っては運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下は私たちの株主に彼らの投資の全部または一部を損失させる可能性もあります。
私たちは多くの追加資金が必要になるだろう。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちは私たちの製品開発計画や商業化努力を延期、減少、またはキャンセルさせることを余儀なくされるかもしれない。
私たちは、特に私たちが進行して計画中のロスパモントとFTX−6058の臨床試験、これらおよび他の候補製品の臨床試験の研究開発を継続し、規制機関の承認を求める場合に、私たちが行っている活動および計画中の活動に多くの財源を投入する予定だ。われわれが行っている活動に関する費用は大幅に増加することが予想され，特にわれわれが臨床前活動や臨床試験を進める際には。また、いずれかの候補製品が規制部門の承認を得た場合、製品の製造、販売、マーケティング、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。現在の資本市場の不確実性と他の要素を考慮して、このような融資は私たちに有利な条項で提供されないかもしれないし、根本的にはないかもしれない。もし私たちが必要な時や受け入れ可能な条件で資金を調達できなければ、私たちは私たちの研究開発計画や将来の商業化努力を延期、減少、または廃止することを余儀なくされるかもしれない。
私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
37
2022年9月30日現在、私たちは約2.218億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。2022年9月30日まで、私たちの現金、現金等価物、有価証券は、2024年末までの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じています。しかし，我々のこの推定は誤りであることが証明される可能性があるという仮定に基づいており，我々の運営計画は現在我々が知らない多くの要因によって変化する可能性がある.したがって、私たちは現在予想されているよりも早く私たちの資本資源を枯渇させるかもしれない。
潜在的な候補製品を確定し、臨床前テストと臨床試験を行うことは時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、数年を要して完成する必要があり、しかも著者らは監督部門の許可を得て製品販売を実現するために必要なデータ或いは結果を永遠に生成できないかもしれない。しかも、私たちの候補製品が承認されれば、商業的成功を得られないかもしれない。商業収入は、あれば得られません。製品の販売が実現できない限り、私たちは何年もこれを期待していません。したがって、私たちは追加的な資金調達に依存して私たちの業務目標を達成し続ける必要があるだろう。私たちは許容可能な条件で十分な追加融資を得ることができないかもしれないし、十分な追加融資を得ることができないかもしれないし、金利上昇と現在の米国資本市場とバイオテクノロジー産業全体の低迷により、より困難になるかもしれない。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画を実行するのに十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。もし私たちが十分な資金をタイムリーに得ることができない場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の候補製品または発見段階計画の臨床前研究、臨床試験または他の開発活動の遅延、制限、減少、または終了を要求されるかもしれない、または私たちの候補製品を商業化するために必要な活動である可能性がある。私たちはまた、最近発表された戦略調整よりも高い運営効率を実現するために、私たちの業務をさらに調整することを選択することも可能です。
追加資本の調達は私たちの株主に希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれません。
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合とマーケティング、流通、または許可手配の組み合わせで私たちの現金需要を満たす予定です。私たちは約束された外部資金源を持っていない。もし私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達すれば、私たちの株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、普通株主としての私たちの権利に悪影響を及ぼす。債務融資および優先株式融資に関与する可能性のある協定は、追加債務の発生、我々の資産の売却、資本支出の実施、または配当の発表など、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。
もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配を通じてより多くの資金を調達するならば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちは自分で開発とマーケティングをより望んでいた候補製品の権利を与えます。
従来，我々は市場のATMによる普通株の発売にある程度依存していた.株式証券、特に我々の普通株の市場価格の変動の増加及び低下は、ATM発売計画による我々の普通株の継続売却の意思及び/又は能力に悪影響を及ぼす可能性がある。これらの売上高の減少は株式資本のコストまたは獲得性に影響を与える可能性があり、更に現在の運営、未来の成長、収入、純収入、および私たちの普通株の市場価格を含む私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
2022年5月、私たちは普通株の株を売却するための新しいATM発行計画を立ち上げ、総発行価格は時々5000万ドルに達した。本四半期末まで、私たちの株価は2022年に54%下落し、2022年の残り時間は下落し続けるか、これらの価格を維持する可能性がある。私たちの普通株の市場価格の低下と資本市場の全体的な変動を考慮して、私たちは私たちのATM計画を通じて株式を調達することを望んでいないか、継続できないかもしれません。したがって、私たちは他の資金源に転換する必要があるかもしれません。これらの資金源の条項は私たちに不利かもしれません。あるいは資本制限によって私たちの業務運営を減らすことができます。
代替融資スケジュールは、普通株、優先株、転換可能債券、普通株買収、または他の証券の引受権証を含む1つまたは複数の証券の発行に関連することができる。これらの証券の発行価格は当時の私たちの普通株の現行の市場価格に等しいか、以下にすることができる。また、もし私たちが債務証券を発行した場合、元金、課税利息、未払い利息、およびいかなるプレミアムまたは補償支払いが完了する前に、債務保有者の私たちの資産に対する権利は株主の権利よりも高くなるだろう。また、子会社を通じて資金を借り入れ及び/又は債務証券を発行すれば、貸金人
38
および/または当該債務証券の所有者は、私たちの付属会社の株式所有権よりも実際に優先される支払権利を有することになり、これは、私たちの持分証券および私たちの債務および債務証券の所有者の権利に悪影響を及ぼすであろう。
新たに発行された債務証券及び/又は新たに発生した借金の利息は、我々の運営コストを増加させ、我々の純収入を減少させることができ、これらの影響は実質的である可能性がある。もし新証券の発行が私たちの普通株保有者の権利を減少させれば、私たち普通株の市場価格は実質的な悪影響を受ける可能性がある。もし私たちが必要な時に運営資金の需要を維持するために必要な融資を得ることができない場合、あるいは融資コストが目を引くほど高く、その結果は私たちの業務、経営業績、財務状況、見通しに実質的な悪影響を与える可能性がある。
私たちの限られた経営の歴史は、株主が私たちの業務のこれまでの成功度を評価することを困難にし、私たちの将来の生存能力を評価することも困難になるかもしれない。
私たちは2015年に活動を開始し、初期段階にある会社です。これまで、私たちの業務は、組織と私たちの会社のための人員、業務計画、資金調達、私たちの知的財産権の構築、私たちの発見プラットフォームの構築、薬物目標と潜在的な候補製品の決定、許可資産、臨床試験のための薬物物質と薬物製品材料の生産、および臨床前研究と臨床試験を行うことに限られてきた。私たちは、どんな候補製品の開発に成功し、規制の承認を得たり、ビジネス規模の製品を製造したり、第三者代表がそうしてくれたり、成功した製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動を行う能力があることを証明していません。したがって、もし私たちがより長い経営歴史や成功して製品を開発·商業化した歴史があれば、株主は私たちの将来の成功や生存能力に対するいかなる予測もそれほど正確ではないかもしれない。
また、業務の発展に伴い、私たちは予見できない費用、困難、複雑な状況、遅延、および他の既知および未知の要素に直面する可能性がある。私たちはある時点で研究開発に集中している会社からビジネス活動を支援できる会社に転換する必要があります。そのような移行で、私たちは成功しないかもしれない。
様々な要因により、私たちの財務状況と経営業績は四半期と年度の間に大幅に変動し、その多くの要素はコントロールできないと予想しています。そのため、株主はどの四半期や年度の業績にも依存して将来の経営業績の指標とすべきではない。
進行中の新冠肺炎の大流行は、現在または未来の臨床前研究または臨床試験を開始し、完成させる能力に影響を与え続け、規制活動を妨害したり、私たちの業務や運営に他の悪影響を与えたりする可能性がある。また、この大流行は世界各地の経済に悪影響を与え続ける可能性があり、これは私たちの業務や運営に悪影響を及ぼす可能性がある。
新冠肺炎の大流行を考慮して、私たちと私たちのCMO及び契約研究組織(CRO)は中断に直面する可能性があり、これらの中断は私たちの研究開発活動に重要な物品の調達、例えば候補製品を生産するための原材料と原料薬を含む、現在と未来の臨床前研究と臨床試験の実験室供給に影響を与える可能性があり、すべての場合、疫病に対応する持続的な努力により、不足が出現する可能性がある。我々と我々のCMOおよびCROは、INDイネーブル研究の遅延、製造中断、必要な機関審査委員会または他の必要なサイトの承認を得る能力、および臨床試験サイトの登録およびその他の遅延を含む、我々の計画中および進行中の臨床試験または将来の臨床試験に関連する中断に直面する可能性がある。例えば，新冠肺炎に対応するために，われわれReDUX 4臨床試験の臨床試験地点は試験に関する活動を一時的に延期し，われわれの臨床試験実行計画に影響を与えた。患者がウイルスの影響を受けたり，大流行で臨床試験地への訪問や旅行を恐れたりすると，われわれのために計画されている臨床試験の募集や維持が困難に直面する可能性もある。また新冠肺炎の大流行が始まって以来, 新冠肺炎のいくつかのワクチンはすでにアメリカ食品と薬物管理局の緊急使用許可を得ており、その中のいくつかは後に発売許可を得た。未来にはより多くのワクチンが許可されたり承認されるかもしれない。発生している新冠肺炎疫病への対応は監督管理と知的財産権事務方面の資源を再分配する可能性があり、それによって著者らの監督管理の審査と知的財産権保護能力の推進に不利な影響を与える。また，対面インタラクションを制限するための提案セキュリティ対策により，規制会議や承認の障害に直面する可能性がある.
また、マサチューセッツ州で持続的に発生した新冠肺炎疫病の影響は著者らのケンブリッジ研究機関の従業員数を一時的に減少させた。2020年第2四半期から工場の従業員数を増やしましたが、すべての従業員が私たちの工場に戻ってきたわけではありません。私たちは未来に持続的な新型肺炎の流行で私たちの工場を閉鎖することを要求されないと確信できません。私たちの施設を閉鎖することは、私たちの発見と翻訳活動に大きな影響を与える可能性があり、新しい薬物標的の識別、これらの標的の起訴、これらの標的の開発候補の決定、およびこれらの標的の潜在的な臨床開発経路に情報を提供するバイオマーカーを決定するために必要な実験を延期する可能性がある。また，行われている臨床試験の臨床バイオマーカー分析の発見や実施が遅れる可能性がある。さらにどんなものでも
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現在行われている大流行が我々のCRO提供データセットと実験を実行する能力に与える負の影響は、私たちの発見活動を大幅に遅延させ、新製品候補製品に燃料を提供する能力に実質的な影響を与える可能性がある。
現在行われている新冠肺炎の流行はすでに金融市場に重大な妨害をもたらし、引き続きこのような妨害を引き起こす可能性があり、これは私たちが公募株を通じてより多くの資金を調達する能力に影響を与える可能性があり、私たちの株価と株式取引の変動性に影響を与える可能性もある。また、大流行は世界各地の経済に大きな影響を与え続ける可能性があり、これは私たちの業務や運営に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは持続的な新冠肺炎の疫病が私たちの業務にどのような全体的な影響を与えるのか確信できない。新冠肺炎が著者らの業務、財務状況、運営結果と将来性に対する影響程度は未来の発展不確定に依存し、出現する可能性のある新冠肺炎或いは任意の変異ウイルス株に関する新しい情報、及び新冠肺炎の影響を抑制或いは軽減するための行動を含み、ワクチンの持続的有効性を含む。
税法またはその実施または解釈の変化は、私たちの業務および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国連邦、州、地方所得税に関する規則は立法過程に参加する人員およびアメリカ国税局とアメリカ財務省の審査を受け続けている。税法の変化(これらの変化はトレーサビリティを有する可能性がある)であり、純営業損失や研究開発税収控除に関する変化を含めて、私たちまたは私たち普通株の保有者に悪影響を及ぼす可能性がある。近年、このような変化は多く発生しており、未来も変化し続けるかもしれない。将来の税法の変化は、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、または運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは投資家に税法の潜在的な変化が私たちの普通株に投資する影響について彼らの法律と税務顧問に相談することを促します。
私たちは純営業損失と研究開発税収控除を使って未来の課税収入を相殺する能力は一定の制限を受ける可能性があります。
2021年12月31日現在、我々の連邦と州の純営業損失の繰越はそれぞれ2兆458億ドルと2.44億ドルで、2035年に満期になる。約2兆148億ドルの連邦純運営損失は無期限に繰り越すことができる。2021年12月31日までに、670万ドルの連邦孤児薬物免除があり、これらの控除は2040年に満期になります。2021年12月31日まで、連邦と州の研究開発税収の繰越免除はそれぞれ610万ドルと330万ドルで、それぞれ2035年と2030年に満期になる。これらの純営業損失と税収控除は満期時には使用されていない可能性があり、将来の所得税負債を相殺するためには使えない。
一般的に、改正された“1986年米国国税法”第382条又はこの法典及び州法律の対応条項によると、ある会社が3年間に経験した“所有権変更”は、通常、ある株主の株式の価値上の変化が50%を超えると定義され、その利用変更前の純営業損失と研究開発税収を将来の課税収入を相殺する能力が制限される。私たちは、2021年12月31日までの所有権履歴変化が制限されているかどうか、または他の方法で、変更前の純営業損失と研究開発税収の繰越を利用して将来の課税収入を相殺する能力を利用するかどうかを決定するために、第382条に基づいて分析を行った。分析の結果、私たちは私たちの純営業損失と研究開発税収の繰越を利用して、未来の課税収入を相殺する能力に重大な制限があるとは思わない。しかし、私たちは未来にそのような所有権の変化を経験するかもしれない(これは私たちがコントロールできるものではないかもしれない)。したがって，課税収入の純額を稼ぐと，変動前の純営業損失や研究開発税収を用いてこのような課税収入を繰返す能力が制限される可能性がある。州法によると、私たちの純営業損失や信用も減価される可能性があります。
私たちは累積赤字の歴史があり、予測可能な未来に私たちは引き続き重大な損失が発生すると予想されています。そのため、私たちは私たちの純運営赤字や研究開発税収を利用して繰越を免除するために必要な課税収入が発生するかどうかを知りません。
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我々の候補製品の発見と開発に関するリスク
私たちの開発はまだ初期段階で、私たちは2種類の候補製品だけが臨床試験段階にあります。もし私たちの候補製品を商業化できない場合、あるいはそうする過程で重大な遅延に遭遇すれば、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう。
我々の開発はまだ初期段階であり，2種類の候補製品のみが臨床試験に入っており，1つはFSHDを治療するためのlosmapimodであり，もう1つはSCDと一部ヘモグロビン疾患の治療に用いられるFTX−6058である。著者らはすでにほとんどの努力と財力を著者らの独自の製品エンジンに投入し、細胞薬物標的を識別と検証し、これらの標的は遺伝子発現を調節し、遺伝子定義の稀な疾病の根本的な原因を解決する可能性がある。私たちが製品収入を作る能力は、私たちの候補製品の成功した開発、規制承認、最終商業化に大きく依存します。製品収入は何年も起こらないと予想されます。私たちの候補製品の成功は以下のいくつかの要素に依存するだろう
もし私たちがこれらの要素のうちの1つまたは複数をタイムリーにまたは根本的に実現できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を開発して商業化できなかったりする可能性があり、これは私たちの業務に深刻な損害を与えるだろう。
私たちは候補製品チャンネルを構築するために私たちの製品エンジンを使用することに成功しないかもしれない。
著者らの戦略の1つの重要な要素は著者らの特許製品エンジンを用いて細胞薬物標的を識別と検証することであり、これらの標的は遺伝子発現を潜在的に調節し、遺伝子定義の稀な疾病の根本的な原因を解決することができ、最初の重点は識別した細胞標的の小分子を識別することである。私たちが薬物標的と潜在的な候補製品を決定することに成功したとしても、有害な副作用や他の特徴が証明されたため、上場承認を得ることができず、市場で承認される可能性が低いことを含む、これらの候補薬剤は臨床開発に適していない可能性がある。より多くの候補製品の監督管理承認を確定、開発、獲得し、それを商業化するには大量の追加資金が必要であり、製品開発固有の失敗リスクが発生しやすい。MyoKardiaとの協力を含め、私たちの製品エンジンで他の候補製品を成功的に識別できることを株主に保証することはできません。開発過程で任意の他の候補製品を推進したり、そのような他の候補製品を商業化することに成功しました。規制当局は承認過程でかなりの裁量権を持ち、承認や申請拒否の遅延を招く可能性がある。これらの要因により，製品候補開発の時間やコストを予測することは困難である.私たちが未来に遭遇する自社製品エンジンや私たちの任意の研究開発計画に関連するいかなる開発問題も重大な遅延や意外なコストを招くことは保証されず、このような開発問題が解決される保証はない。もし私たちが認識し開発できなければ, 私たちの技術的方法によって規制機関の候補製品の承認を得て商業化すれば、製品収入を生み出すことができません。
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臨床薬物開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定である。臨床前研究と早期臨床試験の結果は未来の結果を予測できないかもしれない。私たちは私たちの候補製品の開発と商業化を完了したり、最終的に完成できなかったりする過程で追加のコストが発生したり、遅延が生じる可能性があります。
私たちは臨床開発に2種類の候補製品を持っている。私たちはすべての候補製品の失敗の危険が高い。私たちの候補製品がいつ、人体で有効または安全を証明するか、あるいは規制部門の承認を受けるかどうかを予測することはできない。監督部門の許可を得て任意の候補製品を販売する前に、私たちは臨床前開発を完成し、それから広範な臨床試験を行い、私たちの候補製品の人体における安全性と有効性を証明しなければならない。私たちはまだ候補製品の重要な臨床試験を終えていない。臨床試験は私たちの候補製品が人類にとって安全であり、指定用途に有効であることを証明できないかもしれない。臨床試験が成功しても、開発期間中の上場承認政策の変化、付加法規、法規或いはガイドラインの制定或いは公布の変化、或いは各提出された製品申請に対する監督審査の変化は、申請の承認或いは拒否の遅延を招く可能性がある。
候補製品の臨床試験を開始する前に、私たちは米国と海外で提出される予定のINDおよび他の規制文書を支持するために、広範な臨床前試験と研究を完成させなければならない。私たちは私たちの臨床前テストと研究の適時な完成或いは結果を確定することができず、FDA或いは他の監督機関が私たちが提案した臨床計画を受け入れるかどうか、或いは私たちの臨床前テストと研究の結果が最終的に私たちの現在或いは未来の候補製品の更なる開発を支持するかどうかを予測することはできない。したがって，我々が期待しているスケジュール上でINDや同様の臨床前計画申請を提出できることを保証することはできず，INDや同様の申請の提出がFDAや他の規制機関が臨床試験の開始を許可することを保証することもできない。また，候補製品は持続的な臨床前安全性研究を受け，これらの研究はわれわれの臨床試験と同時に行われる可能性がある。これらの安全性研究の結果は，将来の臨床試験の開始や登録を遅らせる可能性があり，臨床試験を継続する能力に影響する可能性がある。
臨床試験は費用が高く，設計と実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，結果はまだ確定していない。いかなる臨床試験が計画通りに行われるか，あるいは計画通りに完了するか，あるいは全く保証されない保証はない。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、研究設計の欠陥、用量選択問題、プラセボ効果、患者登録基準、および良好な安全性または有効性特徴を証明できなかったことを含むが、これらに限定されない、試験の任意の段階で発生する可能性がある。臨床前試験と早期臨床試験の結果は後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり、臨床試験の初歩的或いは中期結果も必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。例えば，われわれの候補製品は臨床開発において期待される安全性と有効性を示すことができない可能性があり，臨床前研究で積極的な結果が得られたにもかかわらず，あるいは予備臨床試験に成功している。臨床的メリットの不足は投与量不足或いはその他の原因による可能性がある。製薬と生物技術業界の多くの会社は後期臨床試験で重大な挫折を経験し、臨床前試験と早期臨床試験で人を奮い立たせる結果を得ても、私たちは類似した挫折に直面しないことを確定できない。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその製品のマーケティング許可を得られなかった。さらに何かがある, 私たちの任意の候補製品が任意の臨床試験において安全性および有効性を証明できない場合、私たちの他の候補製品の感想に負の影響を与える可能性があり、および/またはFDAまたは他の規制機関が、私たちの任意の候補製品を承認する前に追加的な試験を要求する可能性がある。
2021年12月31日現在のForm 10-K年次報告または2021年年報の第1項“業務-許可および協力--グラクソ·スミスクラインとの参照権および許可協定”で述べたように、GSKの関連会社と改訂された参照権および許可協定を締結した。グラクソ·スミスクラインは最初に3，600人近くの被験者でロムパモントを評価したが、グラクソ·スミスクラインはFSHDまたは任意の他の筋ジストロフィーにおける治療効果を評価しなかったが、これらの試験の多くの被験者は、私たちが1日2回15 mgの計画用量よりも低い用量を投与した。したがって，グラクソ·スミスクパスパモット臨床試験による安全性データは，われわれの臨床試験結果を予測あるいは指示できない可能性がある。同様に，グラクソ·スミスクライン臨床試験の安全性データはlosmapimodの安全性データベースをある程度支持している可能性があると考えられるにもかかわらず，グラクソ·スミスクラインは15 mgの限られた数の被験者を1日2回評価した。
臨床試験中や臨床試験の結果では、私たちは多くの予見できない事件に遭遇する可能性があり、これらの事件は、私たちの上場承認を延期したり、私たちの候補製品を商業化することを阻止したりする可能性があります
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例えば，持続的な新冠肺炎に対応するために，ReDUX 4試験の臨床試験地点は試験に関する活動を一時的に延期し，われわれの臨床試験実行計画に影響を与え，将来的に他の延期や類似の困難に直面しないことは確認できない。
もし私たちの候補製品に対して、現在予想されている以上の追加の臨床試験または他の試験を行うことを要求された場合、もし私たちが候補製品の臨床試験または他の試験を成功させることができなければ、これらの試験または試験の結果が陽性でないか、または軽微な陽性である場合、または安全問題がある場合、私たちは：
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もし私たちがテストや市場承認を得る上で遅延に遭遇したら、私たちの製品開発コストも増加するだろう。われわれのいかなる臨床前研究や臨床試験が計画通りに開始されるかどうか，再構成が必要かどうか，あるいは予定通りに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。私たちはまた、より多くの患者または腕を増加させることを含む、1つまたは複数の臨床試験の設計または計画を変更することを決定することができ、これは、コストおよび費用の増加および/または遅延をもたらす可能性がある。重大な臨床前研究または臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を有する私たちの任意の期限を短縮するか、または私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にし、候補製品を商業化することに成功する能力を弱化させ、私たちの業務と運営結果を損なう可能性がある。
我々は臨床経験の限られた疾患を治療するための候補製品を開発しているため、場合によっては、新しい終点または方法を使用して、FDAまたは他の監督機関は、臨床的に意義のある結果を予測または提供するために、私たちの臨床試験の終点を考慮しないかもしれない。
現在のところFSHD治療のための治療法は承認されておらず，われわれが解決しようとしているあるいは将来解決可能な疾患の根本的な原因を治療するための治療法も承認されていない可能性がある。したがって、これらの疾患を治療する新規性の一部として、これらの疾患を治療するための1つまたは複数の候補製品の設計および実施のための臨床試験は、より長い時間、より高いコスト、またはより低い効率を必要とする可能性がある。場合によっては、RWSのような新しいエンドポイントまたは新しいエンドポイントまたは方法を使用することができ、我々の知る限り、これらのエンドポイントまたは方法は登録可能であることが証明されていない。FDAや他の規制機関は，RWSを主要終点とし，副次的終点から他の適切な支持的データを得ることを支持することを示している。しかし，このような規制機関は，このような結果が臨床的に意義があると考えても，われわれの臨床試験の終点を考慮して臨床的に意義のある結果を提供しない可能性がある。例えば、私たちはすでに規制機関と会って、FSHDのロスパモッドのためのREACH試験設計と登録戦略を検討しましたが、規制機関はRWS機能の主要な終点をサポートして、FSHDのためのロスパモッドを承認するために追加のデータを必要とする可能性があります。
FDAが我々の主要な終点が十分な検証と臨床的意義を得ていることを確実に発見しても、私たちが候補製品のために行う可能性のあるいかなる重要な或いは他の臨床試験においても、私たちは予め指定された終点の規模、持続時間或いは統計的意義に達することができない可能性がある。われわれが確実に主要ゴールに到達したとしても，われわれの実験では予測不可能な結果が生じるか，あるいは試験中の他のより伝統的な治療効果の終点の結果と一致しない可能性がある。FDAは臨床試験データを解釈する際にかなりの重みを他の治療効果の終点に与えることも可能であり，主要終点で統計的に有意な結果が得られても，FDAはわれわれの副次的治療効果の終点に統計的に有意な影響を示さなかったと考えられる可能性があり，薬物治療効果への疑問である。FDAは製品の利益とリスクも考慮し，FDAは安全性を背景に治療効果結果を承認を支持していないと見なす可能性がある。ヨーロッパと他の国の他の規制機関はこのような端末に対して似たような結論を下すかもしれない。
もし私たちが臨床試験の患者登録過程で遅延や困難に遭遇した場合、必要な規制承認を受けることは延期または阻止される可能性がある。
患者を確定し、参加させ、著者らの候補製品の臨床試験を完成させることは著者らの成功に非常に重要である。臨床試験の成功とタイムリーな完成には，試験が終了するまで十分な数の患者を募集する必要がある。例えば，我々が行っているFTX−6058 1 b段階実験では，最初のキューで6名の被験者を募集したにもかかわらず，データ締め切りまでに3名の被験者のみが評価可能であった。被験者のコンプライアンスを監視するために研究プログラムを修正したが，このようなシナリオがコンプライアンスやコンプライアンスを改善できなければ，有意なデータを生成できない可能性がある。また，FDAや米国以外の同様の規制機関が要求するこれらの試験に十分な数の合格者を見つけて募集することができなければ，候補製品の臨床試験を開始または継続できない可能性がある。著者らは主に遺伝子定義の稀な疾患に注目しているため、著者らは十分な数の合格患者を募集することが困難かもしれない。
患者の入選は様々な他の要素の影響を受けている
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著者らは十分な数の患者を発見し、著者らの臨床試験に参加することができず、重大な遅延を招き、1つ以上の臨床試験を完全に放棄し、必要な監督管理許可を得ることを延期或いは阻止する必要があるかもしれない。
私たちの臨床試験の登録遅延は私たちの候補製品の開発コストを増加させる可能性があり、これはわが社の価値を低下させ、追加融資を受ける能力を制限する。
もし私たちの候補製品の開発過程で深刻な有害事象や受け入れられない副作用が発見された場合、私たちは私たちのいくつかの候補製品の開発を放棄または制限する必要があるかもしれない。
私たちの候補製品が臨床試験における深刻な有害事象または副作用に関連している場合、または臨床試験または前臨床試験において予期しない特徴を有する場合、それらの開発を放棄するか、またはその開発をより狭い用途またはサブ集団に制限する必要があるかもしれないが、これらの集団では、リスク効果の観点から、重篤な有害事象、不良副作用、または他の特徴がそれほど一般的ではなく、それほど深刻ではない、またはより受け入れやすい。薬物開発では，早期あるいは臨床試験で最初に希望を示した化合物の多くが後に発見され副作用を引き起こし，化合物のさらなる発展を遅延または阻止する。
さらに、我々の臨床試験結果が許容できない副作用を示す場合、我々、FDAまたは我々の研究機関のIRBsは、私たちの臨床試験を一時停止または終了することができ、またはFDAまたは同様の外国の規制機関は、臨床試験を停止するか、または私たちの任意またはすべての目標適応の候補製品を承認することを拒否するように命令することができる。治療に関連する副作用はまた、患者の募集または入選患者が任意の臨床試験を完成する能力に影響する可能性がある。もし私たちが候補製品の任意の臨床試験を一時停止または終了させることを選択または強制された場合、その候補製品の商業的将来性は損なわれ、候補製品から製品収入を生成する能力は延期またはキャンセルされるだろう。このような状況のいずれも私たちの業務に実質的な被害を及ぼす可能性がある。
もし私たちの候補製品が発売承認された場合、私たちまたは他の人は後にその薬の効果が以前に考えられていたほど効果的ではないことを発見したり、以前に発見されなかった副作用を招いたりして、私たちがその薬を販売する能力が影響を受ける可能性がある。
我々の候補製品の臨床試験は，入念に定義された臨床試験に同意した患者のサブセットで行われた。したがって，われわれの臨床試験では，候補製品の有意なプラス効果が実際のプラス効果(あれば)よりも大きいか，あるいは不良副作用を認識できない可能性がある。もし私たちの1つ以上の候補製品が監督部門の承認を得た場合、私たちまたは他の人はその後、それらの効果が以前に考えられていたほど効果的ではないことを発見し、あるいは不良な副作用をもたらし、多くの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある
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これらの事件のいずれも、特定の候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止することができ、承認されれば、私たちの業務、財務状況、および運営結果を深刻に損なう可能性がある。
私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある。
私たちの財務と管理資源が限られているため、著者らは稀な神経筋肉、筋肉、血液と中枢神経系疾患の研究と開発に集中している。したがって、私たちは他の候補製品を探す機会を放棄または延期するか、または後により大きな商業潜在力を有することが証明された他の兆候を探す機会を放棄または延期するかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発計画および特定の適応候補製品への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ。資源の配置や利用戦略に成功しなければ，我々の業務に悪影響を与える.
我々はヨーロッパ，イギリス，カナダでFSHD患者のロスパモントの臨床試験を行っており，現在米国以外の地点で我々の候補製品のより多くの臨床試験を行う予定であり，FDAはこれらの地点での試験データを受け入れていない可能性がある。
われわれは現在，3期臨床試験，われわれの2 b期臨床試験の開放ラベル拡張，および我々がヨーロッパ，イギリス，カナダで行ったFSHD患者におけるロスパモットの第二段階開放ラベル臨床試験の開放ラベル拡張を行っている。私たちはまたアメリカ以外でより多くの臨床試験を行うかもしれない。FDAは米国国外で行われた臨床試験のデータを受け入れることができるが，これらのデータの受け入れはFDAが適用した条件に依存する。例えば、臨床試験は入念に設計と進行し、合格した研究者が道徳原則に従って行わなければならない。試験群はまたアメリカ人口を十分に代表しなければならず、データはFDAが臨床的意義があると考えられる方式でアメリカ人口とアメリカの医療実践に適用しなければならない。また，これらの臨床試験は適用された現地法に制限されているが，FDAがデータを受け入れるかどうかは，試験もすべての適用された米国の法律や法規に適合しているかどうか，良好な臨床実践，FDAがデータを検証する能力を含むかどうかに依存する。FDAが米国国外で行ったいかなる試験のデータも受け入れなければ、追加の試験が必要になる可能性が高く、これは高価で時間がかかり、適用候補製品の開発を延期または永久に停止する可能性がある。
私たちの候補製品の商業化に関するリスク
たとえ私たちのすべての候補製品が市場の承認を得ても、医者、患者、第三者支払人と医学界の他の人が商業成功に必要な市場受容度を達成できない可能性があり、しかも私たちの任意の候補製品の市場機会は、承認されれば、私たちが予想しているより小さいかもしれない。
もし私たちのすべての候補製品が市場の承認を得たら、それはまだ医者、患者、第三者支払人と医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。教育医療界や第三者支払者が我々の候補製品のメリットを知るには大量の資源が必要であり，成功しない可能性がある。もし私たちの候補製品が十分な受容度に達していなければ、私たちは著しい製品収入が生じないかもしれません。私たちは利益を上げることができないかもしれません。もし私たちの候補製品が商業販売に使用されることが許可されれば、市場の受け入れ度は多くの要素に依存するだろう
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候補製品の潜在的な市場機会の評価は，業界出版物や研究，調査，第三者による研究から得られた業界と市場データに基づいており，そのうちの1つは我々が依頼したものである.業界出版物および第三者研究、調査および研究は、一般に、それらの情報は、そのような情報の正確性または完全性を保証しないにもかかわらず、信頼できるソースから得られることを示している。私たちはこれらの業界の出版物と第三者研究、調査と研究が信頼できると信じているが、私たちはこれらのデータを独立して確認していない。候補製品の潜在的な市場機会の推定は、著者らの業界知識、業界出版物と第三者研究、調査と研究に基づくいくつかの重要な仮定を含み、これらの仮定は小サンプルに基づく可能性があり、市場機会を正確に反映できなかった。私たちは私たちの内部仮定が合理的だと信じているが、これらの仮定を証明する独立したメッセージ源はない。もし私たちの任意の仮定や推定、あるいはこれらの出版物、研究、調査、または研究が不正確であることが証明された場合、私たちの任意の候補製品の実際の市場は私たちが予想していたより小さいかもしれないので、私たちの製品収入は制限されるかもしれません。私たちは利益を達成したり維持したりすることがもっと難しいかもしれません。
もし私たちが販売、マーケティング、流通能力を確立できない場合、あるいは第三者と販売、マーケティング、流通合意を達成できなければ、私たちの候補製品が承認されたら、商業化に成功できないかもしれません。
私たちは医薬製品を販売したり、マーケティングしたり、流通した経験もありません。私たちが発売許可を得た任意の製品を商業的に成功させるためには、販売、マーケティング、流通組織を構築する必要があり、私たち自身であるか、第三者との協力やその他の手配を通じて行う必要がある。
将来、私たちのいくつかの候補製品が承認されれば、私たちはこれらの製品をアメリカでマーケティングするために、集中的で専門的な販売、マーケティングインフラを構築したいと思います。私たち自身の販売、マーケティング、そして流通能力を確立することはリスクに関するものだ。例えば、販売チームの採用と訓練は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティング能力を確立する候補製品の商業発表が何らかの理由で延期または発生していない場合、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これらの努力は費用が高いかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり、再配置できなければ、私たちの投資は損失します。
私たち自身が製品を商業化するのを阻害するかもしれません
もし私たちが自分の販売、マーケティング、流通能力を確立することができなければ、私たちは第三者と合意してこれらのサービスを提供し、私たちの製品収入と私たちの収益力(もしあれば)は私たち自身が開発したいかなる製品もマーケティング、販売、流通を下回るかもしれません。さらに、私たちは第三者との販売、マーケティング、流通に成功できないかもしれません。あるいは私たちが受け入れられる条項でそうすることができないかもしれません。私たちはこのような第三者に対して支配権がほとんどないかもしれません。彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちの製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが販売、マーケティング、流通能力を成功的に確立できなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの候補製品を商業化することに成功しないだろう。
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私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。
新薬製品の開発と商業化競争は激しい。私たちの現在の候補製品は競争に直面しており、将来的に開発または商業化を求める可能性のある任意の候補製品も、世界各地の主要な製薬会社、専門製薬会社、バイオテクノロジー会社からの競争に直面するだろう。現在，多くの大手製薬やバイオテクノロジー会社が製品をマーケティング·販売しているか，あるいは我々が開発している製品候補の多くの疾患適応を治療するための製品が開発されている。競争力のある製品および療法のいくつかは、私たちの方法と同じまたは類似した科学的方法に基づいており、他のいくつかは完全に異なる方法に基づいている。潜在的な競争相手はまた学術機構、政府機関とその他の公共と個人研究組織を含み、これらの組織は研究を展開し、特許保護を求め、研究、開発、製造と商業化のための協力手配を確立する。
例えば、臨床開発におけるいくつかの候補製品は、私たちが開発および商業化に成功する可能性のある候補製品と競争力がある可能性があることが知られている。ブルーバード，Aruvant Sciences，Inc.，Novo NorDisk A/S，or Novo Nordisk，Imara，Inc.，Agios PharmPharmticals，Inc.，Forma Treateutics Holdings，Inc.，or Forma，(Novo Nordiskに買収予定)，Global血液治療，Inc.(最近ファイザーに買収された。Inc.)、武田製薬株式会社、ファイザー社、CSL Behring、Intellia治療会社、Editas Medicine、Inc.またはSangamoとCRISPR治療会社(Vertex製薬会社と提携)SCD患者のための治療法を開発している。Acceleron(Celgeneと提携)、Bellicum製薬会社、Silence Treateutics plcImara Inc.，Agios製薬会社、Forma、Ionis製薬会社、Orchard Treateutics Plc、Sangamo、CRISPR Treateutics AG(Vertex製薬会社と協力)貝氏地中海貧血患者のための治療法を開発している。
もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のあるどの製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、より安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。私たちの競争相手も私たちよりも早くFDAや他の規制機関のその製品の承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が私たちが市場に入る前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。また、多くの場合、私たちの競争能力は、後発薬の使用を奨励することを求める保険会社または他の第三者支払者の影響を受ける可能性がある。もし私たちの候補製品が市場の承認を得たら、私たちはそれらの価格が競争相手の模造薬より著しく高いと予想する。
私たちと比較して、私たちが競争しているか、あるいは将来競争する可能性のある多くの会社は、研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験を行い、監督管理許可とマーケティング承認製品を獲得する上で、より多くの財務資源と専門知識を持っている。
製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模の小さい会社や他のスタートアップ会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配されている。これらの第三者は合格した科学と管理者を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験の患者登録を確立し、そして私たちの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する上で私たちと競争している。
もし私たちの候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちの収入は不利な影響を受けるかもしれません。私たちの業務は影響を受けるかもしれません。私たちの候補製品のいくつかの目標患者集団は小さいため、アドレス指定可能な患者集団はさらに少なく、私たちは患者を成功裏に識別し、利益と成長を達成するためにかなりの市場シェアを占めることができなければならない。
我々の研究と製品開発は主に遺伝子定義のまれな疾患の治療に集中している。我々が目標としているまれな疾患を有する患者数が少ないことを考慮して，これらのまれな疾患を有する患者の識別に成功し続けており，我々の成長と収益性に重要である。これらの疾患を有する人の数と、私たちの候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットの予測は、私たちの信念と推定に基づいている。これらの推定は、科学文献、診療所調査、患者基金、あるいは私たちが行った市場研究を含む様々な源から来ており、不正確であるか、あるいは誤りを含むことが証明される可能性がある。新しい研究はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変えるかもしれない。患者数は予想より少ないかもしれない。我々が治療を求めている疾患を識別する患者の努力はまだ早期段階であり，治療が得られる可能性のある患者数を正確に予測することはできない。さらに、私たちの各候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られている可能性があるか、または私たちの候補製品の治療を受け入れられない可能性があり、新しい患者はますます識別または接触が困難になる可能性があり、これは私たちの運営結果およびトラフィックに悪影響を及ぼすであろう。また、私たちが候補製品のためにかなりの市場シェアを得ていても、私たちが評価している多くの指標の潜在的なターゲット層が非常に少ないので、私たちはこのような巨大な市場シェアを獲得しているにもかかわらず、決して利益を達成しないかもしれない。
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われわれが評価しているいくつかの適応の対象患者群は比較的少なく，現在のところFSHDのようなわれわれの目標適応に対する看護治療基準はない。したがって、私たちの候補製品の定価と精算が承認されれば不確実だが、商業インフラを支援するのに十分でなければならない。もし私たちが十分な清算水準を得ることができなければ、私たちが候補製品をマーケティングして販売する能力は不利な影響を受けるだろう。
私たちは依存して、私たちの候補製品を生産するためにCMOに依存し続けると予想される。もし私たちが予想された計画を達成できない場合、あるいはこれらの組織が私たちの供給要求を満たすことができなければ、私たちの候補製品の開発および/または商業化は延期されるかもしれない。
私たちは何の製造施設もなく、依存し、引き続き第三者が私たちの候補製品を生産する臨床用品に依存することが予想され、適用された規制機関の承認を得て発売されれば、第三者が私たちの製品を生産する商業用品、包装、滅菌、貯蔵、流通、その他の生産物流に依存すると予想される。もし私たちが予想していた条項やスケジュールに従ってこのような計画を達成できなければ、私たちの候補製品の開発および/または商業化は延期されるかもしれない。
これらの第三者が規制要件に従って契約責任を履行し、予想される期限内に候補製品を完成または製造することができなかった場合、これらの当事者との間に食い違いがある場合、または市場で承認された任意の候補製品の商業化を支援する能力を拡張することができない場合、供給要求を満たすために十分な候補製品の生産を満足または遅延させることができない可能性があり、または私たちは自分で材料を製造することを余儀なくされる可能性があり、能力や資源がないか、または他の製造業者と合意することができない可能性があり、合理的な条項でこれを行うことができないかもしれない。もし本当にあれば。いずれの場合も，代替供給源の確立に伴い，われわれの臨床試験供給は著しく遅延する可能性がある。場合によっては、私たちの製品または候補製品を製造するために必要な技術的スキルは、元の製造業者固有または独自である可能性があり、困難に遭遇する可能性があり、またはそのようなスキルを予備または代替サプライヤーに譲渡することを禁止する契約制限が存在する可能性があり、またはそのようなスキルを全く譲渡できない可能性があります。
また、何らかの理由でメーカーの交換を要求された場合、新しいメーカーが品質基準およびすべての適用法規に適合する施設やプログラムを持っているかどうかを確認することを要求されます。我々はまた、例えば比較可能な研究を製造することによって、任意の新しい製造プロセスが、以前にFDAまたは他の規制機関に提出された仕様に基づいて、私たちの候補製品を生産することを検証する必要がある。新メーカーの検証に関連する遅延は、私たちがタイムリーにまたは予算内で候補製品を開発したり、製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。また、メーカーは、当該メーカーが独立して所有する我々の候補製品の製造に関する技術を持つことができる。これは私たちのこれらのメーカーへの依存を増加させ、あるいは他のメーカーが私たちの候補製品を生産するために、これらのメーカーからライセンスを取得することを要求するだろう。また、メーカーの変化は通常、製造プロセスやプロセスの変化に関連しており、これは、臨床試験で使用されている以前の臨床供給と任意の新しいメーカーの供給との間の過渡的な研究が要求されるかもしれない。臨床用品の比較可能性の証明には成功しない可能性があり，追加の臨床試験が必要かもしれない。これらの施設はまた、洪水や火災、公衆衛生問題(例えば、新冠肺炎などの感染症の発生)などの自然災害の影響を受ける可能性があり、あるいはそのような施設は、汚染やそのような施設の監督検査後の規制懸念などの製造問題に直面している可能性がある。
私たちの第三者メーカーはFDAの検査と承認を受けて、その後、私たちの任意の候補製品の製造と販売を開始し、その後、時々FDAの検査を受けることができます。もし私たちの第三者製造業者がこのような検査を通過し、他の方法でFDAの私たちの候補製品に対する承認案を円満に完成させなかった場合、FDA Form 483の観察通知、警告状、または禁止または運営許可証の取り消しなどの規制行動を引き起こす可能性がある。
我々の競争相手や他社がこのような原料または原料薬を購入することによる不足を含む生産能力制限または原料または原料薬市場の遅延または中断により、我々または我々の第三者メーカーはまた、我々の候補製品を生産するために必要な原材料または原料薬の不足に遭遇する可能性があり、これらの原料または原料薬の数は、私たちの臨床試験に必要な数を必要とし、または、候補製品が承認された場合、商業化または需要の増加のために十分な数を使用することができる。もし私たちまたは私たちの第三者メーカーが私たちの候補製品を生産するのに必要な原材料や原料薬を十分な数得られなかったら、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼすかもしれません。
第三者への私たちの依存は、許容可能なコストまたは品質で十分な数の候補製品または製品またはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。
私たちには何の生産施設もありません。我々が行っているFSHD治療のためのlosmapimodの第2段階臨床試験を完了するのに十分なlosmapimod錠剤がグラクソ·スミスクラインから得られたと信じているが、私たちの医薬製品および原料薬の需要を正確に推定しているか、あるいはその医薬製品または原料薬が使用しようとするまで有効期限が切れていないとは判断できない。私たちはまたCMOを招いて私たち自身の原料薬を準備し、ロスパモ錠を生産した。私たちは私たちが計画した第3段階の登録試験を完了するのに十分なロスパモ錠を生産したと信じているが、私たちは私たちの薬物製品と原料薬の需要を正確に推定したか、あるいはこれらの薬物製品または原料薬は私たちが使用しようとするまで期限が切れないと確信できない。また私たちは
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CMOから十分な数のFTX−6058が得られたと信じていれば，我々が行っている第1段階臨床試験，我々が行っているSCDに対する1 b段階臨床試験，および我々が計画している非SCDヘモグロビン疾患(地中海貧血を含む)に対する1 b段階試験を達成するために十分な数が得られていると信じていれば，我々の薬物製品の需要を正確に推定しているかどうかは決定できず，開発努力を延期，阻止，または損害する可能性がある。
著者らは未来のいかなる臨床試験及び臨床前と臨床試験候補製品の生産は第三者のFTX-6058生産に依存すると予想している。私たちはまた、私たちまたは私たちのパートナーが市場の承認を得た任意の他の候補製品の商業供給を生産するために、第三者製造業者または第三者パートナーに依存したい。このような第三者への依存は、許容可能なコストまたは品質で十分な数の候補製品または製品またはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。
私たちの候補製品と私たちが開発する可能性のあるどの製品も他の候補製品や製品と製造施設を競争する可能性があります。CGMP法規の下で運営されているメーカーの数は限られており、私たちのために製品を製造する能力があるかもしれない。
私たちの既存または未来のメーカーのどんな業績失敗も、臨床開発やマーケティング承認を延期する可能性がある。私たちは現在余分な供給の手配もなく、大量の麻薬物質の供給源もない。もし私たちの未来の契約メーカーが約束通りに契約を履行できなければ、私たちはこれらのメーカーの交換を要求されるかもしれない。いくつかの潜在的な代替メーカーが私たちの候補製品を生産できると信じていますが、そのような代替製品を決定して同定する際に、追加のコストと遅延が生じる可能性があります。
私たちの現在と未来の他人が私たちの候補製品や製品を生産することへの依存は、私たちの将来の利益率と、マーケティングの承認をタイムリーかつ競争力的に獲得する製品の商業化能力に悪影響を及ぼす可能性があると予想されています。
任意の候補製品を商業化することができても、これらの製品は、不利な価格設定法規、第三者保険、清算やり方、医療改革措置の制約を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
新薬製品の発売審査、定価、カバー範囲と精算を管理する規定は国によって異なる。現在と未来の立法は承認要求を大幅に変更する可能性があり、これは追加のコストに関連し、承認の遅延を招く可能性がある。一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国で、定価審査期間はマーケティングまたは製品許可を承認した後から始まる。一部の外国市場では、処方薬の定価は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。したがって、特定の国/地域での製品のマーケティング承認を得ることができるかもしれませんが、その後、価格法規の制約を受けて、これらの法規は私たちの製品の商業発表を延期し、長い時間遅延し、その国/地域で製品を販売することによって生じる収入に悪影響を与える可能性があります。不利な価格設定制限は、私たちの候補製品が市場承認を得ても、1つ以上の候補製品への投資を回収する能力を阻害する可能性がある。“2021年年報”の“商業-医薬保険カバーと医療改革”と題する章を参照する。
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私たちが任意の候補製品を商業化することに成功した能力はまた、政府衛生行政当局、個人健康保険会社、および他の組織がこれらの製品および関連治療に提供する保険範囲と十分な補償にある程度依存するだろう。政府当局と第三者支払者、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算レベルを確立する。アメリカの医療業界と他の地域の主な傾向の一つはコストコントロールだ。政府当局と第三者支払者は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。ますます多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。私たちが商業化しているどの製品も保険や精算を受けることができないかもしれません。あっても、精算レベルは満足できないかもしれません。精算は私たちが市場で承認された任意の候補製品の需要や価格に影響を及ぼすかもしれない。私たちの製品のために十分な精算を得て維持することは難しいかもしれない。私たちは、カバー範囲と精算または他の治療法に対する精算レベルを証明するために、高価な薬物経済学的研究を要求されるかもしれない。カバー範囲や十分な精算がない場合、あるいは精算が限られたレベルに限られている場合、マーケティングの承認を得た任意の候補製品を商業化することに成功しない可能性があります。第三者支払者の製品使用状況の決定を含む第三者支払人の保証範囲と精算は多くの要素に依存する可能性がある
新たに承認された薬物については，保険獲得や精算に重大な遅延がある可能性があり，保険範囲はFDAや米国以外の同様の規制機関がこの薬剤を承認する目的よりも限られている可能性がある。また、保険や精算を受ける資格があるということは、すべての場合に薬物の費用を支払うことを意味するのではなく、研究、開発、製造、販売、流通費用を含む私たちのコストを支払うことを意味するわけではない。もし適用されれば、新薬の一時精算レベルも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれないし、永久的にならないかもしれない。販売率は薬物の使用や臨床環境によって異なる可能性があり，すでに低コスト薬物のために設定された精算レベルに基づいている可能性があり，他のサービスの既存支払いにも組み込まれている可能性がある。医薬品の正味価格は、政府医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、米国価格よりも低い価格で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和によって低下する可能性がある。第三者支払者が自分の精算政策を設定する際には，通常連邦医療保険カバー政策と支払制限に依存する。私たちは政府の資金援助と個人支払人から私たちが開発してくれた任意の承認された製品から保険と十分な販売率を迅速に得ることができません。これは私たちの経営業績、製品の商業化に必要な資金を調達する能力、そして私たちの全体的な財務状況に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちの候補製品がアメリカや他の国/地域で販売されることが承認されても、私たちの候補製品が医学的に合理的であることは保証されず、特定の適応や第三者支払者にとって必要であり、第三者支払者が提供する保険範囲と十分な精算レベルを保証することもできず、あるいは第三者支払者の精算政策が私たちの候補製品を販売する収益力に悪影響を与えないことは保証されない。
私たちの将来の成長は海外市場に進出する能力にある程度依存しており、そこでは追加の規制負担や他のリスクや不確実性の影響を受け、これらのリスクや不確実性が現実になれば、私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちの将来の収益性は、アメリカとEU以外の市場で私たちの候補製品を商業化する能力にある程度依存するだろう。もし私たちの候補製品を海外市場で商業化すれば、私たちは追加のリスクと不確定要素に直面します
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これらの不確実性のいずれかに関連するリスクが現実的になれば、我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの臨床試験と製品責任訴訟は私たちの資源を移転し、私たちが重大な責任を負い、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限する可能性があります。
私たちは、人体臨床試験で私たちの候補製品をテストすることに関連する固有の臨床試験と製品責任暴露のリスクに直面しており、私たちが開発可能な任意の製品を商業的に販売すれば、より大きなリスクに直面する。現在、商業販売のための製品は承認されていませんが、現在と将来の臨床試験で使用される候補製品、将来の任意の承認された製品の販売は、私たちを責任クレームに直面させるかもしれません。これらのクレームは、その製品を使用する患者、ヘルスケア提供者、製薬会社、またはそのような製品を販売する他の人によって提起される可能性がある。もし私たちが私たちの候補製品や製品に被害を与えるクレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは大きな責任を招くだろう。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
私たちは現在全部で1，000万ドルの臨床試験責任保険を持っています。各事件の上限は1，000万ドルで、私たちが生じる可能性のあるすべての責任を支払うのに十分ではないかもしれません。私たちの臨床試験の拡大に伴い、あるいは候補製品を商業化し始めたら、私たちの保険カバー範囲を増やす必要があるかもしれません。保険範囲はますます高くなっています。私たちは可能などんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。成功した臨床試験または製品責任クレームまたは一連のクレームが、保険されていない負債または保険を超える負債によって私たちに提起された場合、私たちの資産はそのようなクレームを支払うのに十分ではない可能性があり、私たちの業務運営は損害を受ける可能性がある。
私たちの第三者への依存に関するリスク
我々は第三者に依存して我々の臨床試験を継続することが予想され，これらの第三者の表現は締め切りまでにこのような試験を完了できないことを含めて満足できない可能性があり，我々の業務を損なう可能性がある。
われわれは現在，第三者契約CROに依存してロスパモートとFTX−6058の持続的な臨床試験を行っている。我々は第三者CROあるいは第三者研究協力に依存して任意の未来の臨床試験を行う予定である。私たちは私たちの他の候補製品に対して独立した臨床試験をするつもりはない。CRO，臨床データ管理組織，医療機関，臨床研究者など第三者に依存して臨床試験を行う予定である。これらのプロトコルは、第三者が履行できなかったことを含む様々な理由で終了する可能性がある。もし私たちが代替計画を達成する必要があれば、私たちの製品開発活動は延期されるかもしれない。
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私たちのこれらの第三者の研究開発活動への依存は、これらの活動に対する私たちの統制を減少させるだろうが、私たちの責任を軽減することはない。
もしこれらの第三者が法規の要求や私たちが規定した規程に従って契約の職責を成功裏に履行し、期待された期限内に私たちの臨床試験を完成または行うことができない場合、私たちは私たちの候補製品のマーケティング承認を得ることができないか、遅延する可能性があり、私たちの候補製品の開発と商業化に成功した努力を遅延させることができないかもしれない。さらに、これらの第三者は、他のエンティティと関係がある可能性もあり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性がある。
私たちはまた依存し、引き続き他の第三者に依存して私たちの臨床試験のための薬品の貯蔵と配布を提供することが予想される。私たちのディーラーのどんな業績ミスも、私たちの候補製品の臨床開発やマーケティング承認、あるいは私たちの製品の商業化を延期し、追加の損失を生じ、私たちの潜在的な製品収入を奪う可能性があります。
私たちは未来に第三者と協力して、私たちの候補製品を発見、開発、または商業化することができます。もし私たちの協力が成功しなければ、私たちはこれらの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれないし、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない。
私たちはMyoKardiaと協力して許可プロトコル(ある遺伝子で定義された心筋症)を持っている。“2021年年報”の“商業許可協定と連携”を参照。現在の候補製品のすべての権利を保持し、独自に開発していますが、私たちは将来、既存または未来の候補製品について開発、流通、またはマーケティング計画を第三者と達成するかもしれません。このような販売、マーケティング、流通、開発、許可、またはより広範な協力手配のいずれかにおいて可能なパートナーは、大中型製薬会社、地域的および全国的な製薬会社、およびバイオテクノロジー会社を含む。もし私たちが将来どの第三者ともこのような計画を達成すれば、私たちの協力者が私たちの候補製品の開発や商業化に投入する資源の数と時間を制限する可能性が高い。私たちがこれらの計画から収入を創出する能力は、私たちの協力者がこれらの計画の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力と努力にかかっているだろう。
私たちが参加した協力は、私たちの協力MyoKardiaを含めて、成功しないかもしれませんが、どんな成功もこれらの協力者の努力と活動に大きく依存します。協力は以下のようなリスクを含む多くのリスクをもたらす
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協調プロトコルは、候補製品の開発や商業化を最も効果的な方法で招くことができないか、または全くそうではない可能性がある。もし私たちが行ったいかなる協力が製品の開発と商業化に成功しなかった場合、または私たちの協力者が私たちとの合意を終了した場合、私たちはその協力によって未来の研究資金、マイルストーン、または印税支払いを得ることができないかもしれない。もし私たちがこれらの合意に基づいて期待した資金を受け取っていなければ、私たちの候補製品の開発は延期されるかもしれません。私たちは私たちの候補製品を開発するために追加の資源が必要かもしれません。ここで説明した製品開発、規制承認、商業化に関するすべてのリスクは、私たちの協力者の活動にも適用されます。
さらに、私たちの契約義務に対する制約の下で、私たちの協力者が業務合併に参加する場合、その協力者は、私たちの許可された任意の候補製品の開発または商業化を淡水化または終了する可能性がある。例えば、2020年11月、MyoKardia協力協定を締結した後、MyoKardiaは百時美施貴宝社に買収された。百時美施貴宝社は、MyoKardiaの開発計画の優先順位を再決定し、私たちの計画の開発を中止し、および/またはMyoKardiaと私たちとの間の合意を終了させることを決定する可能性がある。もし私たちの協力者が私たちとの合意を終了したら、私たちは新しい協力者を引き付けることがもっと難しいことを発見するかもしれないし、ビジネスや金融界での私たちの見方は不利な影響を受けるかもしれない。
もし私たちが協力を構築したり維持したりできなければ、私たちの開発と商業化計画を変えなければならないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。
私たちのいくつかの候補製品については、製薬会社やバイオテクノロジー会社と協力して、これらの候補製品を開発し、潜在的な商業化を行うことを決定するかもしれません。例えば、2020年7月、著者らはMyoKardiaと協力と許可協定を達成し、いくつかの遺伝子定義の心筋症の潜在的治療のための潜在的な生物標的を決定し、検証する。私たちは適切なパートナーを探す上で激しい競争に直面しており、いくつかのより成熟した会社も私たちが魅力的だと思う第三者知的財産権をライセンスしたり獲得したりする戦略を求めているかもしれない。これらの老舗会社はその規模、財務資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちが協力について最終的な合意に到達するかどうかは、他に加えて、パートナーの資源と専門長の評価、提案された協力の条項と条件、提案されたパートナーのいくつかの要因の評価に依存する。これらの要因は、臨床試験の設計または結果、FDAまたは米国国外の類似規制機関の承認の可能性、候補研究製品の潜在的市場、そのような候補製品の製造と提供のコストと複雑性、競争製品の潜在性、技術所有権の不確実性を含む可能性があり、挑戦の利点を考慮せずにこのような所有権に挑戦すれば、不確実性が存在する可能性がある, 一般的な産業や市場状況を見ています協力者はまた、同様の協力可能な指示を得るための代替候補製品または技術を考慮することができ、そのような連携が、私たちと私たちとの連携よりも私たちの候補製品に魅力的であるかどうかを考慮することができる。
既存または将来のライセンス契約によれば、私たちも制限される可能性があり、潜在的な協力者と特定の条項の合意を締結することはできません。例えば、私たちの現在の彼らとの許可協定によると、私たちはGSK第一交渉権によって制限されており、私たちとAcceleronとの協力にも制限がある。MyoKardiaとの協力の下で、私たちは、プロトコル項目の化合物または製品であり、任意の適応の治療、予防または診断の研究活動において決定された特定の目標、または(B)任意の遺伝子定義の任意の疾患の治療のための、任意の適応を実行するための研究活動において決定された特定の目標、または(B)任意の遺伝子定義のための任意の疾患を治療、開発、製造、商業化、使用または他の方法で利用することが制限されている
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心筋症はある特定の興味のある遺伝子に関与していることが証明されており，これらの遺伝子はMyoKardiaが我々の協力の下で選択した標的によって調節され，いずれの場合も研究計画に基づいて研究活動を行った場合，その後の特定の期間である。
協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。また，最近では大手製薬とバイオテクノロジー会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている。
もし私たちが適時に、受け入れ可能な条項によって、または適切なパートナーと合意できない場合、私たちは候補製品の開発を削減し、その開発計画または私たちの1つまたは複数の他の開発計画を減らしたり、その潜在的な商業化を延期したり、いかなる販売またはマーケティング活動の範囲を縮小したり、または私たちの支出を増加させ、自費で開発または商業化活動を行わなければならないかもしれない。もし私たちが自分で援助して開発や商業化活動に従事することを選択すれば、私たちはより多くの専門知識と追加的な資本を得る必要があるかもしれないが、これらは私たちが受け入れられない条件や根本的には得られないかもしれない。もし私たちが協力できず、必要な開発や商業化活動を展開するのに十分な資金や専門知識がなければ、私たちの候補製品をさらに開発したり、市場に出したり、私たちの製品エンジンを開発し続けることができないかもしれません。
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちの技術や候補製品のために特許保護を獲得し、維持し、実行し、保護することができない場合、または取得された特許保護範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は、私たちと同様または同じ技術および製品を開発し、商業化する可能性があり、私たちの技術および候補製品の開発と商業化に成功する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの成功は、私たちが開発した任意の独自技術および候補製品について、私たちが単独で他人と共同で所有する可能性のある知的財産権の保護、または他の人から許可、特にアメリカおよび他の国/地域での特許を取得し、維持する能力があるかどうかに大きく依存する。我々は，米国や海外で我々の業務に重要な候補製品に関する特許出願を提出し，我々の技術や候補製品に関連する知的財産権を付与することで，我々の独自の地位を保護することを求めている.私たちがどんな独自技術または候補製品の特許保護を獲得または維持できない場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは深刻な損害を受ける可能性があります。
特許訴訟過程は高価で、時間がかかり、複雑であり、私たちは合理的なコストまたはタイムリーな提出、起訴、維持、弁護、またはすべての必要または望ましい特許出願を許可することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.さらに、場合によっては、私たちは、第三者から許可された技術を含む特許出願の準備、提出、起訴、または特許を維持、実行、擁護する権利がない。したがって、これらの許可内の特許および出願は、私たちの業務の最良の利益に適合する方法で準備、提出、起訴、維持、弁護、実行されてはならない。
製薬とバイオテクノロジー会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなってきた。また、米国以外の特許保護範囲は不確定であり、外国法律は米国法律のように私たちの権利を保護しない可能性があり、その逆も同様である。例えば，欧州特許法は米国法よりも人体治療法に対する特許性制限が多い。所有およびライセンス内の特許権については、我々および我々のライセンシーが現在求めている特許出願が任意の特定の司法管轄区域で特許として発行されるか否か、または任意の発行された特許の権利主張が競争相手から十分な保護を提供するかどうかを予測することはできない。しかも、私たちは私たちの候補製品に関連する可能性のあるすべての第三者知的財産権を知らないかもしれない。さらに、科学文献に発表された発見は、実際の発見よりも遅れがちであり、米国および他の管轄区域の特許出願は、通常、出願18ヶ月後に発表されるか、または場合によっては全く発表されない。したがって、私たちまたは私たちのライセンシーは、私たちまたは私たちのライセンスが、私たちが現在または将来可能な特許および特許出願に要求された最初の発明であるか、または私たちまたは私たちのライセンシーが最初にそのような発明のために特許を出願して保護されたものであることを確実に知ることはできない。したがって、私たちが所有していると許可されていない特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性、商業的価値は高い不確実性を持っている。さらに、私たちが持っているおよび許可されていない保留および将来の特許出願は、私たちの技術および候補製品、全部または一部を保護するための特許発行につながらないかもしれない, あるいは他の人が競争力のある技術や製品を商業化することを効果的に阻止する。米国や他の国の特許法または特許法解釈の変化は、私たちの特許の価値を低下させ、私たちの特許権を獲得、保護、維持、擁護、実行する能力を低下させ、私たちの特許保護の範囲を縮小し、より広く言えば、私たちの特許権の価値や範囲に影響を与えたり縮小したりする可能性がある。我々の特許組合に関する情報は、2021年年次報告書の項目1“商業−知的財産権”を参照されたい。
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さらに、私たちまたは私たちの許可者は、第三者が既存技術を米国特許商標局(USPTO)に提出する第三者によって事前発行されるか、または反対、派生、撤回、再審査、当事者間の審査、付与後審査、または私たちの特許権または他の人の特許権に挑戦する介入手続きに参加する可能性がある。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、私たちの特許権の範囲を縮小したり、無効にしたりして、第三者が私たちの技術または候補製品を商業化し、私たちに支払うことなく、直接競争することを可能にしたり、第三者特許権を侵害することなく薬物を製造または商業化することができなくなる可能性があります。もし私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、結果にかかわらず、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を認可、開発、または商業化することを阻止することができる。例えば、我々の米国特許に含まれる特定および汎用声明は、losmapimodを使用してFSHDを治療する方法の保護を提供していると考えられているが、我々が発行および係属中の米国の非一時的および一時的出願に含まれている特定および汎用声明は、FTX−6058の医薬成分および使用方法を保護していると考えられるが、第三者はこのような声明に疑問を提起することができる。もしこのような任意の理由で無効または実行できないと宣言された場合、私たちは貴重な知的財産権を失い、他人が私たちと競争することを阻止する能力も損なわれるだろう。
また、特許出願において要求されるカバー範囲は、特許発行前に大幅に縮小することができ、その範囲は特許発行後に再解釈することができる。私たちが所有して許可された特許出願が特許の形で発表されても、それらの発表形態は私たちに何の意味のある保護も提供してくれず、競争相手が私たちと競争することを阻止したり、他の方法で私たちにどんな競争優位性を提供してくれたりしない。特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、私たちが持っている特許および許可されていない特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。このような挑戦は、独占的または経営の自由を失うこと、または特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行不能をもたらす可能性があり、それにより、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または我々の技術および候補製品の特許保護期間を制限することができる。最終的な結果が私たちに有利であっても、このような訴訟は巨額のコストを招く可能性があり、私たちの経営陣や従業員に時間がかかる必要がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。さらに、私たちの競争相手は、同様の技術または代替技術または製品を非侵害的に開発することによって、私たちが所有または許可している特許を迂回することができるかもしれない。したがって、私たちが所有し、許可された特許の組み合わせは、他社が私たちの任意の候補技術や製品と似ているか、または同じ技術および製品を商業化することを排除するために、十分な権利を提供してくれないかもしれない。
特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、米国で最初の非臨時出願日から20年である。様々な延期があるかもしれないが、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちの候補製品が特許を取得しても、特許有効期限が切れると、私たちは模造薬や生体模倣薬を含む競争製品からの競争に直面するかもしれない。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。例えば、グラクソ·スミスクラインが許可したlosmapimodをカバーする物質からなる特許は2023年2月10日に満了する予定だ。物質組成をカバーする特許が2023年2月10日に満了またはもはや有効でないと、GSKによって付与された特許は、我々の他の特許および特許出願がカバーしていない任意の新しい用途の進入障害とはならないであろう。これらの特許の短期満期日と、多くの管轄区域の安全港保護が、第三者が開発(臨床試験を含む)に従事することを可能にしていることを考慮すると、これらの特許は、意味のある競争優位性を提供してくれないかもしれない。
もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者からライセンスを取得できない場合、あるいはこのような合意の下で私たちの義務を履行できなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。
第三者の特許やノウハウを用いて私たちの製品を商業化する必要があるかもしれませんが、この場合、これらの第三者から許可を得ることが求められます。もし私たちがこのような技術を許可できない場合、あるいは私たちが不利な条項でそのような技術を許可することを余儀なくされた場合、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。もし私たちが必要な許可を得ることができない場合、私たちは影響を受けた候補製品を開発したり商業化することができなくなり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があり、このような知的財産権を持つ第三者は、私たちの販売禁止または私たち側が印税および/または他の形態の賠償を支払う義務を求めることができる。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.
もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることができない場合、あるいは私たちの既存の知的財産権を維持することができない場合、私たちは私たちの技術、候補製品、またはそれらを製造する方法を再設計するために多くの時間と資源を必要とするかもしれません、または代替技術を開発または許可することは、技術的にも商業的にも不可能かもしれません。もし私たちがそれができなければ、影響を受けた技術や候補製品を開発または商業化することができないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。
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さらに、許可プロトコルの下での義務を履行できない場合、私たちの取引相手は、これらのプロトコルを終了する権利がある可能性があり、この場合、私たちは、開発、製造、またはマーケティングを行うことができない場合があり、または、これらのプロトコルによってカバーされる任意の製品の開発、製造、またはマーケティングを停止させることを余儀なくされる可能性があり、またはそのようなプロトコルの下での他の処罰に直面する可能性がある。このような状況は、任意のこのようなプロトコルに従って開発された候補製品の価値に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。これらのプロトコルを終了するか、またはこれらのプロトコルの下での私たちの権利を減少または廃止するか、または私たちの業務の利益に適合した場合に、私たちのこのような合意の下での私たちの権利を自由に譲渡または再許可することを制限することは、重要な知的財産権または技術に対する私たちの権利、またはそのようなプロトコルに依存する1つまたは複数の候補製品のさらなる開発または商業化を阻害または遅延または禁止することを含む、これらの合意の下での私たちの権利を失ってしまう可能性がある。
もし私たちが“ハッジ·ワックスマン法案”に基づいてアメリカと外国で類似した立法によって特許期間を延長しなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。
米国では，FDAが承認した薬物をカバーする特許期限は，特許満了後最大5年間限定的に延長する資格がある可能性がある。その他の要因を除いて、特許展示期間の長さは薬物が監督審査を受ける時間の長さと関係があるが、この特許展期間は特許の残り期限を製品承認日から合計14年間延長することができず、条件に合った特許を延長することしかできない。ヨーロッパとアメリカ以外のいくつかの他の管轄区域にも似たような規定がある。我々の候補製品がFDAの承認を得た場合，適用された場合には特許期間の延長を申請する予定であるが，適用される保証のない政府当局は，このような延長を承認すべきかどうか，そのような延長が承認されてもその長さの評価に同意することに同意するであろう.例えば、試験段階または規制審査中に職務調査を行うことができなかったため、適用された最終期限内に出願を提出できなかったため、関連特許の満了前に出願を提出することができなかったか、または適用要件を満たすことができなかったため、米国または他のどの国/地域でも特許期間延長の許可を得ることができない可能性がある。もし私たちがいかなる特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはどのような延長の期限が私たちが要求したものよりも短い場合、私たちの競争相手は私たちの特許権が満期になった後に競争製品の承認を受ける可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは大きな損害を受ける可能性があります。
また、私たちのライセンス特許については、米国特許商標局に特許期間を延長する請願書を提出することを含む起訴を制御する権利がない可能性がある。したがって、私たちのライセンス特許が特許期間を延長する資格がある場合、米国特許商標局に特許期間を延長するための請願書を提出または取得するか否かを制御することができない可能性がある。
特許に関する詳細な規則と要求があり、これらの特許はオレンジ本に列挙するためにFDAに提出される可能性がある。私たちはオレンジブックの発売要件を満たす1つ以上の特許を含む私たちの候補製品をカバーする特許を得ることができないかもしれない。私たちがオレンジブックに特許を提出しても、FDAはその特許のリストを拒否するかもしれないし、模倣薬製造業者は発売に疑問を提起するかもしれない。私たちの候補製品のうちの1つが承認され、候補製品をカバーする特許がオレンジマニュアルに記載されていない場合、ANDA出願人は、その特許に関する通知を私たちに提供する必要はないであろう。特許法及び特許保護に関するより多くの情報は，2021年年次報告書の“商業−知的財産権”を参照されたい。
米国や他の管轄地域の特許法の変化は，特許の全体的な価値を低下させ，製品を保護する能力を弱める可能性がある。
“Leahy-Smith America発明法”や“Leahy-Smith Act”のような特許改革立法を含む米国特許法または特許法解釈の変化は、私たちの所有および認可内の特許出願をめぐる起訴および私たちの所有および認可内の認可された特許をめぐる不確実性およびコストを増加させる可能性がある。“ライシー·スミス法案”は米国特許法を多くの重大な改正を行った。これらの変化には、特許出願起訴方式に影響を与える条項、既存技術を再定義し、競争相手に特許の有効性を疑問視するためのより効果的かつ費用対効果的な経路を提供し、特許起訴中に米国特許商標局が以前の技術を第3の方向に提出することを可能にすることと、付与後審査を含む米国特許商標局が管理する付与後プログラムにおいて特許有効性を攻撃する追加プログラムとが含まれる各方面間審査と派生手続き。特許性の他の要件が満たされていると仮定すると，2013年3月までに，米国では，まず発明により保護された発明を発明した者が特許を取得する権利があり，米国以外では，最初に特許出願を提出した者が特許を取得する権利がある。2013年3月以降、“ライシー·スミス法案”(Leahy-Smith Act)によれば、米国は先に出願を提出する制度に移行し、この制度の下で、特許性の他の法定要件が満たされたと仮定すると、最初に特許出願を提出した発明者は、第三者が最初にその発明を発明した者であるか否かにかかわらず、発明の特許を取得する権利がある。したがって、Leahy-Smith法案およびその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴および私たちが発行された特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
また，生物製品や薬品の開発や商業化における会社の特許地位は特に不確定である。米国最高裁の最近の裁決はいくつかの分野で利用可能な特許保護範囲を縮小した
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場合によっては、特許権所有者の権利が弱体化される。この一連の事件は特許取得後の有効性と実行可能性の面で不確実性をもたらしている。米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の将来の行動によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、私たちの特許権および私たちの将来の特許権の保護、擁護、執行能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちまたは私たちのライセンシーは現在何の訴訟にも参加していないにもかかわらず、私たちは私たちの特許や他の知的財産権を保護または実行する訴訟に巻き込まれる可能性があり、これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手および他の第三者は、私たちまたは私たちの許可者が発行した特許または他の知的財産権を侵害、流用または他の方法で侵害する可能性がある。したがって、私たちまたは私たちの許可者は、費用がかかり、時間がかかるかもしれない侵害、流用、または他の知的財産権に関するクレームを提起する必要があるかもしれない。私たちは侵害者と思われるいかなるクレームに対しても、私たちが侵害、流用、あるいは他の方法で彼らの知的財産権を侵害していると主張するように、このような当事者に反訴を促す可能性がある。さらに、特許侵害訴訟では、このような当事者は、私たちまたは私たちのライセンシーが主張する特許を無効または強制的に実行できないことを反訴することができる。米国の特許訴訟では，被告が無効または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、または実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たしていないと言われているからかもしれない。主張を実行できない理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明をしたりしたためかもしれない.第三者は、訴訟範囲外であっても、米国や海外の行政機関にこのようなクレームを提起することができる。この仕組みには再審査、贈与後審査、各方面間審査、妨害訴訟、派生訴訟、及び外国司法管轄区における同等の訴訟(例えば：，手続きに反対する).法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。
このような訴訟のいずれかの不利な結果は、私たちが所有または許可している1つまたは複数の特許が無効または狭義の解釈を宣言されるリスクに直面し、私たちが所有または許可している任意の特許出願が発行された特許を生成できないリスクに直面させる可能性がある。裁判所はまた、私たちが所有しているまたは許可内の特許がこのような技術を含まないため、第三者が訴訟で論争のある技術を使用することを阻止することを拒否することができる。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟では、私たちのいくつかの機密情報または商業秘密が開示によって漏洩される可能性がある。上記のいずれの条項も、第三者が技術および製品を開発および商業化することを可能にし、当社の業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
第三者によって引き起こされるか、または我々によって提起されるか、または米国特許商標局によって発表される干渉または派生プログラムは、我々の特許または特許出願に関連する発明の優先権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、私たちが関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝利者から許可を得ようとすることを要求するかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条項で私たちに許可を提供しない場合、あるいは私たちに許可を全く提供しない、あるいは非独占的な許可を提供し、私たちの競争相手が同じ技術を獲得した場合、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。私たちの訴訟、介入、または派生訴訟の弁護は失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。また、訴訟に関連する不確実性は、私たちの臨床試験を継続するために資金を調達し、私たちの研究計画を継続し、第三者から必要な技術的許可を得たり、開発パートナー関係を構築して、私たちの候補製品を市場に出す能力に実質的な悪影響を与える可能性があります。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者は、私たちが知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果は不確実であり、私たちの業務成功に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちのビジネス成功は、私たちと私たちの協力者が、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、販売し、当社の独自技術を使用して、第三者の知的財産権および独自の権利を侵害、流用、または他の方法で侵害する能力に依存します。製薬とバイオテクノロジー産業では、かなり多くの特許と他の知的財産権訴訟がある。私たちは、妨害訴訟、認可後の審査、各方面間米国特許商標局の審査及び派生手続、並びに欧州特許庁の反対意見のような外国司法管轄区域の類似手続。我々が開発候補を求めている分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い、第三者特許権侵害の疑いを受ける可能性のある技術または製品候補が増加する可能性がある。
提訴や論争のある訴訟手続きの法的敷居が低いため，勝訴確率の低い訴訟や訴訟手続きが提起される可能性があり，弁護には大量の資源が必要である.訴訟や紛争のある法的手続きも可能です
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私たちの訴訟費用は高くて時間がかかるが、私たちのこのような訴訟手続きの相手は私たちよりも多くの資源を投入してこのような法的行動を起訴する能力があるかもしれない。私たちの製品候補が商業化に近づいていれば、上場企業に関するより大きな知名度を得るにつれて、このような訴訟や訴訟に巻き込まれるリスクが高まる可能性があります。第三者は、既存の特許または将来付与される可能性のある特許に基づいて、是非曲直を考慮することなく、侵害請求を私たちに提起する可能性がある。我々は、我々の技術および製品候補およびその用途に関連する可能性のあるすべてのこのような知的財産権を知らないかもしれない、または第三者知的財産権が無効であるか、または私たちの活動および製品候補がそのような知的財産権を侵害していないという誤った結論を誤って導出する可能性がある。したがって、私たちの技術と製品候補、あるいは私たちの開発と商業化は、いかなる第三者の知的財産権を侵害、流用、あるいは他の方法で侵害することもないことを確実に知ることはできない。
第三者は私たちが許可されていない状況で彼らのノウハウを使用していると主張するかもしれない。我々の技術に関連する候補製品の発見、使用または製造に関連する第三者特許または特許出願が存在する可能性があり、これらの特許または特許出願には、製造方法または治療方法のような材料、処方または方法が存在する可能性がある。特許出願は、発行するのに数年かかる可能性があるので、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、私たちが決定する可能性のある候補製品が侵害される可能性のある発行された特許をもたらす可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。さらに、上述したように、私たちが知らない既存の特許、または私たちが誤って導出した無効または私たちの活動によって侵害されていない特許が存在する可能性がある。管轄権のある裁判所が、我々が識別する可能性のある候補製品の製造プロセス、製造プロセス中に形成された任意の分子または任意の最終製品自体をカバーするような任意の第三者特許を所有している場合、そのような特許の所有者は、適用特許に基づいてライセンスを取得したか、またはそのような特許が満了するまで、その候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。
我々にクレームをつけた当事者は、禁止または他の公平な救済を受ける可能性があり、これは、私たちが決定する可能性のある候補製品をさらに開発し、商業化する能力を効果的に阻止することができるかもしれない。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害された3倍の損害賠償と弁護士費、特許権使用料の支払い、私たちの侵害製品の再設計、または第三者から1つまたは複数の許可を得ることを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、多くの時間とお金の支出が必要かもしれない。
私たちは許可を受けることを選択することができます。あるいは、私たちが第三者の知的財産権を侵害していることが発見され、流用された場合、私たちはまた、当社の技術および候補製品の開発、製造、およびマーケティングを継続するために、第三者から許可を得ることを要求される可能性があります。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。私たちが許可を得ることができても、それは非排他的である可能性があり、私たちの競争相手や他の第三者が私たちに許可された同じ技術にアクセスできるようにし、大量の許可と印税の支払いを要求することができるかもしれない。私たちは裁判所の命令によって、権利侵害技術や製品の開発、製造、商業化を中止することを余儀なくされるかもしれない。さらに、特許や他の知的財産権を故意に侵害していることが発見され、顧客や協力者に賠償を余儀なくされる可能性がある場合、3倍の損害賠償と弁護士費を含む重大な金銭損害に責任を負うと判断される可能性があります。権利侵害の発見は、候補製品を商業化することを阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。また、私たちは私たちの候補製品を再設計し、新しい規制承認を求め、契約協定に基づいて第三者を賠償することを余儀なくされる可能性がある。第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは、当社の業務、財務状況、運営結果、見通しに類似した重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
知的財産権訴訟や他の知的財産権に関する法律手続きは、私たちに大量の資源を費やし、私たちの人員のその正常な職責に対する関心を分散させる可能性がある。
解決策が私たちに有利であっても、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を発生させ、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や訴訟手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源を持っているので、私たちよりも効率的にこのような訴訟や訴訟の費用を負担するかもしれません。そして、彼らのより成熟して発展した知的財産権の組み合わせのために、彼らはこのような訴訟においても優勢である可能性があります。知的財産権訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争の能力を損なう可能性がある。
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特許保護の獲得と維持は、政府特許機関が提出した様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要件に適合しない場合、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
私たちが所有し許可されている特許および特許出願の有効期間内には、定期的なメンテナンス、更新および年金費用、ならびに発行および処理された特許出願の任意の様々な他の政府費用を、いくつかの段階に分けて、または毎年米国特許商標局および外国特許代理機関に支払わなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。場合によっては、私たちは、私たちの許可パートナーに依存して、関連する特許エージェントにこれらの費用を支払うか、またはその手続きおよび文書ルールを遵守します。私たちの特許については、私たちは年金サービス、外部会社、外部弁護士に依存して納期を注意し、私たちが彼らにそうするように指示した後に費用を支払う。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願が放棄または失効される可能性のある規定を遵守しないイベントは、規定された期限内に公式行動に応答することができなかったこと、費用を支払わなかったこと、および適切に合法化されず、正式な文書を提出することを含む。この場合、潜在的な競争相手は、同様または同じ製品または技術で市場に参入することができる可能性がある。もし私たちまたは私たちの許可者が私たちの候補製品をカバーする特許および特許出願を維持できなかった場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を与えます。
知的財産権の許可や第三者との融資手配における私たちの義務を履行できなかった場合、あるいは許可側との業務関係が妨害された場合、私たちは私たちの業務に重要な知的財産権を失う可能性があります。
私たちはGSKとの協定のような許可と融資協定の当事者であり、私たちは第三者と追加の許可と融資手配を締結し、勤勉、開発と商業化スケジュール、マイルストーン支払い、特許権使用料、保険、その他の義務を私たちに強要するかもしれない。私たちの既存の許可と助成協定によると、候補製品または関連技術の製品純売上高に合意が含まれている範囲内の印税を支払う義務があります。もし私たちが現在または未来の許可と融資協定の下でこのような義務を履行できなかった場合、私たちの取引相手はこれらの合意を終了する権利があるか、または私たちに特定の権利を与えることを要求する権利があるかもしれない。このような状況は、任意のこのようなプロトコルに従って開発された任意の候補製品の価値に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。これらの合意を終了したり、これらの合意の下での私たちの権利を減少またはキャンセルすることは、私たちがあまり有利ではない条項で新しい合意または回復された合意を交渉しなければならないことを招き、または重要な知的財産権または技術に対する私たちの権利を含むこれらの合意の権利を失うことになり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼすだろう。私たちはまた私たちの製品エンジンのいくつかの技術のための許可証と合意を持っています。これらはすべて非独占的です。私たちはまだこれらの合意に関連したすべてのリスクに直面しているが、私たちは第三者がこれらの技術にもアクセスすることを防ぐことはできない。しかも、私たちの免許は私たちの未来のビジネス機会に制限を加えるかもしれない。例えばGSKとのライセンスによると, GSKが我々に付与した任意の特許またはデータ権利を第三者に再許可して米国以外で使用することを望む場合，GSKは一定の優先交渉権を持つ.これは、ある取引を阻止または延期する可能性があり、これは、losmapimodの開発および商業化、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
ライセンス契約によると、知的財産権に関する論争が発生する可能性があります
また，我々が現在第三者から知的財産権や技術許可を得ているプロトコルは複雑であり，このようなプロトコルのいくつかは様々な解釈の影響を受ける可能性がある.可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また、もし私たちが許可を得た知的財産権紛争が既存の許可手配を維持する能力を阻害したり、損害したりすれば、
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商業的に許容可能な条項に従えば、影響を受けた技術および候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの現在または未来の許可者は、第三者コンサルタントまたは協力者または第三者からの資金に依存する可能性があり、したがって、私たちの許可者は、私たちが許可した特許および特許出願の唯一および独占所有者ではない。他の第三者が私たちが許可した特許または特許出願の所有権を持っている場合、彼らはこれらの特許を私たちの競争相手に許可することができ、私たちの競争相手はそれと競争する製品や技術を販売することができるかもしれない。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちが最善を尽くしたにもかかわらず、私たちの許可側は、許可協定に深刻に違反している可能性があるので、許可協定を終了し、これらの許可協定がカバーする候補製品や技術を開発し、商業化することができないかもしれません。これらの許可が終了した場合、または基礎知的財産権が予想される排他性を提供できなかった場合、競争相手は規制部門の承認を求め、私たちと同じ製品や技術を市場に出す権利があるだろう。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権と固有の権利を保護できないかもしれない。
世界のすべての国で候補製品の申請、起訴、特許を守る費用は目を引くほど高く、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護できないかもしれない。また、一部の国の法律は知的財産権の保護程度は米国の連邦や州法律に及ばず、名目上このような保護があっても、このような知的財産権に対する司法や政府の法執行が不足している可能性がある。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、私たちに特許保護や許可証を持っているが、法執行力がアメリカの地域に比べて他の侵害製品を輸出することもできる。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国およびロシアの法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護、特にバイオテクノロジー製品に関する保護の実行に賛成せず、私たちの特許の侵害や私たちの知的財産権および独自の権利に違反する競争製品の販売を阻止することを困難にする可能性がある。また、ある司法管轄区域は新しい治療方法を構成する発明に対して同程度或いは完全な保護を与えていない。
外国の管轄区域で私たちの知的財産権と独自の権利を強制的に執行する訴訟手続きは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことは、私たちの特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちの知的財産権および独自の権利を世界各地で強制的に実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネス的優位性を得るのに十分ではないかもしれません。
多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の許可者が第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を付与することを余儀なくされた場合、私たちの競争的地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは不利な影響を受ける可能性があります。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
私たちまたは私たちの許可者は、元従業員、協力者または他の第三者が、発明者または共同発明者として、私たちの所有または許可内の特許、商業秘密、または他の知的財産権において権益を有するというクレームを受ける可能性がある。例えば、私たちまたは私たちの許可者は、私たちの候補製品の開発に参加している従業員、コンサルタント、または他の人の義務紛争によって発明権紛争を生じる可能性があります。これらのまたは他の挑戦在庫または私たちまたは私たちの許可者による私たちの所有または認可内の特許、商業秘密、または他の知的財産権の所有権のクレームに対抗するために、訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちまたは私たちの許可者がこのようなクレームを弁護できなかった場合、金銭損害賠償を支払うことに加えて、私たちの候補製品に非常に重要な知的財産権の独占所有権や使用権のような貴重な知的財産権を失う可能性があります。私たちがいても
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このようなクレームを弁護すると、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。上記のいずれも、当社の業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示したと主張する第三者のクレームを受けるかもしれないし、私たちは彼らの現在または前任雇用主のいわゆる商業機密を誤って使用または開示したり、私たちが彼らの知的財産権を流用したと主張したり、私たちが私たち自身の知的財産権を所有していると主張したりするかもしれない。
私たちの多くの従業員、コンサルタント、および請負業者は、以前、私たちの競争相手または潜在的な競争相手を含む大学または他の製薬またはバイオテクノロジー会社に雇われていた。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、および請負業者が、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む任意のそのような個人の現職または前任雇用主の知的財産権を使用または開示していると告発される可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。
また、私たちの政策は、知的財産権開発に参加する可能性のある私たちの従業員、コンサルタント、請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、実際に私たちが自分の知的財産権を開発しているすべての側とこのような合意を実行することができないかもしれません。私たちと彼らの知的財産権譲渡協定は自動的に実行されないかもしれないし、違反される可能性があります。私たちは第三者にクレームを出させたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを確認するために、私たちが提起したクレームを弁護することを余儀なくされるかもしれません。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちがこのような任意のクレームを起訴または弁護できなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、これは私たちの競争業務の地位と将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。このような知的財産権は第三者に付与することができ、私たちは、私たちの技術または製品を商業化するために、第三者から許可を得る必要があるかもしれません。この許可は、商業的に合理的な条項では得られないかもしれません、または全く存在しないかもしれません。このようなクレームの起訴や抗弁に成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や従業員の注意を分散させる可能性がある。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
私たちの候補製品のための特許を申請することに加えて、私たちは、私たちの独自製品エンジンのいくつかの態様を含む、私たちの競争的地位を維持するために、ビジネス秘密および秘密協定に依存して、私たちの非特許ノウハウ、技術、および他の固有情報を保護します。私たちは、私たちの従業員、会社協力者、外部科学協力者、CRO、CMO、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者のような、これらの秘密にアクセスする権利のある当事者と秘密協定を締結することによって、私たちのビジネス秘密および他のノウハウを保護することを求めています。私たちはまた、私たちの従業員やコンサルタントと秘密および発明または特許譲渡協定を締結していますが、私たちが私たちの商業秘密またはノウハウに接触している可能性があるか、または接触したことがあるすべての当事者とこのような合意を締結した保証はありません。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。商業秘密の漏洩や流用を検出し、当事者に商業秘密の不法開示或いは流用を要求することは困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者に漏洩された場合、または競争相手または他の第三者によって独立して開発された場合、私たちの競争地位は実質的かつ不利な損害を受けるだろう。
知的財産権はすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
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これらの事件が発生すると、それらは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
我々の候補製品の規制承認とその他の法的適合性問題に関するリスク
たとえ著者らが必要な臨床前研究と臨床試験を完成しても、上場審査過程は高価で、時間と不確定であり、著者らは一部或いはすべての候補製品の商業化審査を得ることができないかもしれない。もし私たちが必要な規制承認を得ることができない場合、あるいは規制承認を得る上で遅延が生じた場合、私たちの候補製品を商業化することができなくなり、私たちの収入を作る能力は実質的に損なわれるだろう。
医薬品の米国での発売承認はFDAに新薬申請やNDAを提出する必要があり，NDAの承認を得るまで米国での候補薬物の販売は許可されていない。NDAは大量の臨床や臨床前データ，薬理学，化学，製造，制御に関する大量の情報によって支持されなければならない。私たちはまだアメリカや他の任意の司法管轄区で私たちの任意の候補製品の申請を提出したり、マーケティングの許可を得ていません。
我々は，上場承認を得るために必要な申請の提出と支援には経験が限られており，この過程で第三者臨床研究組織や他の第三者コンサルタントやサプライヤーに依存することが予想される。上場承認を得るためには、候補製品の安全性と有効性を決定するために、広範な臨床前と臨床データ及び支持情報を監督機関に提出する必要がある。私たちの候補製品は効果がないかもしれないし、中程度の効果しかないかもしれないし、あるいは不良または意外な副作用、毒性、または他の特徴があることが証明される可能性があります。これらは私たちの上場承認を阻止するか、または商業用途を阻止または制限するかもしれません。もし私たちの候補製品が発売承認されれば、付属のラベルは私たちの薬物の承認使用を制限するかもしれません。これは製品の販売を制限するかもしれません。
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米国でも海外でも、市場承認を得る過程は高価であり、承認されれば何年もかかる可能性があり、関連する候補製品のタイプ、複雑性、新規性を含む様々な要因によって大きく異なる可能性がある。開発期間中の市場承認政策の変化、追加法規又は法規の変化、又は各提出製品申請に対する規制審査の変化は、出願の承認又は拒絶の遅延を招く可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請を受け入れることを拒否することができ、著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他の研究を行う必要があることを決定することもできる。そのほか、臨床前と臨床試験から得られたデータの異なる解釈は候補製品の上場承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。私たちが最終的に得たどのマーケティング承認も限られているかもしれないし、制限されたり、承認された後の約束は、承認された製品が商業的に実行できないようにすることができる。
FDAおよび他の機関の中断は、規制審査提出書類および/または必要な政府機関が新薬を承認するのに要する時間を延長する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、キー従業員を休暇にし、キー活動を停止しなければならない。政府が長期的に停止すれば、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
また、2020年3月以来、アメリカ食品薬品監督管理局は常規のモニタリング、生物研究モニタリングと審査前検査の回復に努力してきた。当時、新冠肺炎の疫病のため、国内外の施設の検査は基本的に保留された。FDAが承認を得るために検査を行う必要があると判断し、旅行制限のために審査期間内に検査を完了することができない場合、FDAは、遠隔相互作用評価が不十分であると判断した場合、場合に応じて、検査を完了することができるまで、申請に完全な返信または行動を延期することを意図していることを示している。新冠肺炎突発公共衛生事件の期間中、アメリカ食品薬品監督管理局はその申請に対する規定検査を完成できなかったため、多くの会社は完全な回復状を受け取ることを発表した。米国以外の規制機関は、進行中の新冠肺炎の大流行に対応するために、類似した制限や他の政策措置をとる可能性があり、規制活動に遅延が生じる可能性がある。
もし私たちが承認を得る上で遅延に遭遇した場合、あるいは私たちが私たちの候補製品の承認を得られなかったら、私たちの候補製品の商業的な見通しが損なわれる可能性があり、私たちの収入を作る能力は実質的に損なわれるだろう。
私たちは私たちの候補製品の孤立した薬物称号や排他性を得ることができないかもしれないし、私たちがそうしても、この排他性はFDAやEMAが他の競争製品を承認することを阻止しないかもしれない。
米国やヨーロッパを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。FDAとEMAはロスパモッドにFSHDを治療する孤児薬物の称号を与えた。私たちは私たちの現在と未来の他の候補製品のために孤児薬物の称号を求めるかもしれない。
一般に、孤児薬物名を有する製品がその後、そのような名称を有する適応の最初の発売承認を得た場合、製品は市場排他期間を有する権利があり、これは、FDAまたはEMAが特定の期間内に同じ薬物の別の上場許可申請を承認することを阻止するであろう。適用期間はアメリカでは7年、EUでは10年だ。薬物が指定された孤児薬物の基準に適合しなくなった場合、その薬剤が市場排他性を合理的でなくするのに十分な利点がある場合を含む場合、5年目の終了時に欧州連合の専門期間を6年に短縮することができる。FDAまたはEMAが、指定された要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者が稀な疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の薬剤を保証できない場合、孤児薬の排他性を失う可能性がある。
我々が製品の孤児薬物排他性を獲得しても，この排他性は異なる活性成分を含む競合薬が同じ条件で許可されるため，競合から製品を効率的に保護することができない可能性がある。さらに、FDAが、より安全、より効果的、または患者ケアに大きな貢献を果たしていることが証明されたので、後者の薬剤が孤児薬物排他性を獲得する最初の薬剤よりも臨床的に優れていると結論した場合、FDAはその後、同じ薬剤を同じ疾患のために承認することができる。また，同一製品に対する別の適応の承認を求めて獲得し，孤児薬物の排他性を得る権利がない場合には，我々の孤児排他期は，第三者が同じ有効成分を含む競合薬の承認を得ることを阻止せず，この他の孤児適応に用いられる。もしこのような状況が発生したら、私たちが孤児から排他的に得た保護は不利な影響を受けるかもしれない。
迅速なチャネルや画期的な療法のようなFDAの特別な指定は、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことがなく、私たちの候補製品が発売承認される可能性も増加しないかもしれない。
FDAはlosmapimod治療FSHDの迅速チャネル指定を許可し、私たちは私たちの他の候補製品のための迅速チャネル指定と、losmapimodを含む画期的な治療指定を求めるかもしれない。もし1つの薬剤が深刻なまたは生命に危害を及ぼす疾患の治療に使用され、この点で満たされていない医療需要を解決する潜在力を示す
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条件の下で、薬品スポンサーはFDA高速道路指定を申請することができる。FDAは広範な裁量権を持ち，この称号を付与するかどうかを持っているため，ある特定の候補製品がこの称号を得る資格があると考えても，FDAがそれを付与することを株主に保証することはできない。高速チャネル指定があっても、従来のFDAプログラムと比較して、より速い開発過程、審査、または承認を経験しない可能性があります。FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考える場合，その指定を撤回する可能性がある。
画期的な治療法は、1つまたは複数の他の薬剤と単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて重篤または生命を脅かす疾患または状態を治療することを意図した薬剤として定義され、初歩的な臨床証拠は、1つまたは複数の臨床的に重要な終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示す。
画期的療法に指定されたのはFDAの裁量権である。したがって，我々の候補製品の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定をしないことにする可能性がある。我々が画期的な治療指定を得ても，FDAの従来のプログラムによる承認を考慮した薬物と比較して，候補製品のこのような指定を受けることは，より速い開発過程，審査または承認につながる可能性がなく，FDAの最終承認を確保することはできない。さらに、我々の1つまたは複数の候補製品が画期的な療法の条件に適合していても、FDAは、これらの製品が資格条件を満たしていないことを後で決定したり、FDAの審査または承認を決定する期間が短縮されない可能性がある。
FDAがNDA提出の加速を求めることができることに同意しても、NDAの承認を保証することはできず、承認NDAの提出加速も保証されず、候補製品のより速い開発や規制審査過程が確保されることはない。
適用されれば、FDAの加速承認手続きを使用して、私たちの候補製品の承認を求めることができます。製品が深刻な疾患を治療した場合、一般に、既存の療法よりも有意な利点を提供し、臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替終点への影響、または不可逆的な発症率または死亡率またはIMMよりも早く測定することができる臨床終点への影響を証明する場合、製品は、IMMまたは他の臨床的利益への影響を合理的に予測する可能性がある加速承認を得る資格がある可能性がある即中間臨床終点)。
加速承認を求める前に、FDAからのフィードバックを求め、このような加速承認を求める能力を他の方法で評価します。
FDAフィードバック後、私たちが最初にそうすることを決定しても、承認の加速、または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を求めたり申請したりすることは保証されない。さらに、加速承認または他の迅速な規制指定された申請を提出することを決定した場合、そのような提出または申請が受け入れられるか、または任意の迅速な審査または承認がタイムリーに承認されるか、または全く保証されない保証はない。
また，承認を加速させる条件として，FDAは十分かつ良好に制御された発売後臨床試験を行い，本製品の臨床的利益を確認することが求められる可能性がある。このような検証的な実験は職務調査の方法で行われなければならない。さらに、FDAは、通常、承認を加速することを考慮している製品の販売促進材料の事前承認を要求しており、これは、製品の商業発売時間に悪影響を及ぼす可能性がある。したがって，候補製品への承認加速経路の使用を求めても，その製品のより速い開発や規制審査や承認過程を経験しない可能性がある.また，加速承認を得ることは，製品の加速承認が最終的に従来の承認に変換される保証はない.
外国の管轄区域でマーケティングの許可を得られなければ、私たちの候補製品は海外で販売できないだろう。
EUや他の多くの外国司法管轄地域で私たちの製品をマーケティングして販売するためには、私たちまたは潜在的な第三者パートナーは、単独のマーケティング承認を得て、多くの異なる法規要件を遵守しなければなりません。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の規制承認過程には、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれる。また、米国以外の多くの国では、製品がその国での販売を許可される前に、精算承認を受けなければならないことが求められている。私たちまたは私たちの潜在的な第三者協力者は、もしあれば、条件付き許可を含めて、米国以外の規制機関から直ちに承認を得ることができないかもしれない。FDAの承認は、他国又は管轄区域の規制機関の承認を確保するものではなく、米国以外の1つの規制機関の承認も、他の国又は司法管区の規制機関又はFDAの承認を確保することができない。しかし、1つの国で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の国の規制過程に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはマーケティング承認を申請できないかもしれないし、どの市場でも私たちの製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれない。
しかも、イギリスはもはやEUの一部ではないので、私たちの製品はイギリスとEUの規制承認を得るために単独の申請と手続きが必要になるだろう。遅延した取得や
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いかなるマーケティング承認も得られないことは、イギリスおよび/またはEUで任意の候補製品を商業化することを阻止し、収入を創出し、利益を達成し、維持する能力を制限するかもしれない。
私たちが発売許可を得たどの候補製品も発売後に市場から制限されたり撤退したりする可能性があります。もし私たちが規制要求を守っていない場合、あるいは私たちの製品が予期せぬ問題に遭遇した場合、その中のどの製品が承認された場合、私たちは重大な処罰を受けるかもしれません。
私たちが発売許可を得た任意の候補製品、及びその製品の製造プロセス、承認後の臨床データ、ラベル、広告と販売促進活動は、FDAと他の監督管理機関の持続的な要求と審査を受ける。候補製品の上場が承認されても，承認は再生可能エネルギー管理システムの実施要求を含めて，製品が上場可能な指定用途の制限や承認条件の制限を受ける可能性がある。もし私たちの候補製品が発売承認されれば、付属のラベルは私たちの薬物の承認使用を制限するかもしれません。これは製品の販売を制限するかもしれません。
FDAはまた、REMSの採用と実施を含む製品の安全性または有効性を監視するために、高価な発売後の研究または臨床試験とモニタリングを要求する可能性がある。FDAおよび司法省を含む他の機関は、承認のみの適応を確保し、承認されたラベルの規定に基づいて薬物の販売および流通を確保するために、医薬品承認後のマーケティングおよび販売促進を密接に監視している。“虚偽請求法”を含むFDCAおよび他の処方薬販売促進および広告に関する法規に違反することは、連邦および州医療詐欺および法律乱用および州消費者保護法違反を告発する調査および法執行行動につながる可能性がある。
さらに、その後、私たちの製品、製造業者あるいは製造プロセスに以前未知の不良事件や他の問題が発生したり、監督管理要求を遵守できなかったりすることが発見され、様々な結果が生じる可能性がある
欧州連合の安全モニタリングや薬物警戒に関する要求や，小児科群のための製品開発に関する要求を守らないことも，重大な経済的処罰を招く可能性がある。同様に、個人情報保護に関するEUの要求を守らないことはまた重大な処罰と制裁につながる可能性がある。
また，承認された製品のメーカーとその工場は，品質管理や製造プロセスが医薬品メーカーに適したcGMPに適合することを確保することを含むFDAの広範な要求を遵守しなければならない。安全とその他の上場後の要求を含む他の法規の要求を遵守します
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情報と報告，登録とリストアップ要求，臨床医への試料配布に関する要求および記録保存。
医療提供者、医師、第三者支払者との関係は、違反が発生した場合、刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、行政負担、利益および将来の収入減少に直面する可能性があるアンチバックル、詐欺および乱用、虚偽声明、透明性、健康情報プライバシーと安全、および他の医療保健法律および法規との制約を受ける。
私たちが規制部門の承認を得て任意の製品を商業化すれば、医療提供者、医師、第三者支払者は、私たちが市場の承認を得た任意の候補製品の推薦と処方で主な役割を果たすだろう。私たちの将来の医療保健提供者、医師、第三者支払者との手配は、私たちがマーケティング、販売、流通、マーケティングの承認を得た任意の製品の業務または財務配置と関係を制限するかもしれない広範に適用される詐欺や乱用、および他の医療法律法規に直面するかもしれません。また、米国連邦と州政府および私たちが業務を展開している外国司法管轄区域政府の透明性法律と患者プライバシー法規の制約を受ける可能性がある。“2021年年報”の“企業-政府監督管理と製品審査--医療法律法規”と題する節を参照する。
医薬製品の流通は広範な記録保存、許可、貯蔵と安全要求を含む追加の規定と条例を遵守し、許可されていない医薬製品の販売を防止しなければならない。
これらの法律の範囲も執行も不確定であり，現在の医療改革環境下では，特に適用の前例や法規が乏しい場合には，急速な変化が生じる可能性がある。私たちが第三者の業務配置と適用される医療法律や法規に適合するように努力することは、多くのコストに関連することを確実にします。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの業務が、私たちの販売チームによる予想される活動を含めて、これらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のあるいかなる政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、監禁、製品を政府が援助する医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)から除外し、私たちの業務を削減または再構成することができます。もし私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の医療提供者または実体が適用されない法律に適合していないことが発見された場合、彼らは政府の援助に参加する医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
グローバルなプライバシーやデータセキュリティ要件を遵守することは、追加的なコストと責任をもたらしたり、グローバルでデータを収集して処理する能力を抑制したりする可能性があり、これらの要求を守らないことは、私たちを巨額の罰金と処罰に直面させる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、または運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
全世界の情報の収集、使用、保護、共有、譲渡、その他の処理の規制枠組みは急速に変化しており、予見可能な未来には依然として不確定である可能性がある。世界的に、私たちが業務を展開しているほとんどの管轄区域は、自分のデータセキュリティとプライバシーの枠組みを構築しており、これらの枠組みを守らなければならない。例えば、個人健康データを含むEU個人に関する個人データを収集、使用、開示、移転、または他の方法で処理し、2018年5月25日に欧州経済地域(EEA)のすべての加盟国で施行された一般データ保護条例(GDPR)によって制限される。英国のEU離脱と、その後のこれらの地域のデータ保護制度の分離は、EUとイギリス単独のデータ保護法を遵守しなければならないことを意味し、これは追加のコンプライアンスコストを招き、私たちの全体的なリスクを増加させる可能性がある。
似たようなデータ保護規制措置はアメリカですでに準備されているか、行われている。我々の活動には様々なデータ保護法が適用されており，州と連邦の2レベルの様々な法執行機関は一般消費者保護法に基づいて会社のプライバシーやデータセキュリティ問題を審査することができる.連邦貿易委員会と州総検察長は消費者のプライバシーとデータ安全保護を積極的に検討している。州と連邦の二級も新しい法律を考慮している。例えば、カリフォルニア州では、2020年1月1日に施行された“カリフォルニア消費者保護法”(California Consumer Protection Act、略称CCPA)がGDPRに類似したリスクや義務を創出しており、他の多くの州でも同様の立法が考慮されている。連邦レベルでも一連の広範囲な立法措置が導入された。したがって，個人情報のプライバシーやセキュリティに関する連邦や州法(現在施行されている法律や将来の法律を含む)を遵守しないことで，このような法律の罰金や処罰に直面する可能性がある.これらの法律や個人データ全体の保護に関する消費者集団訴訟の脅威もある。GDPR、CCPA、その他の法規に関するより多くの情報は、2021年年次報告書の第1項“企業-政府規制と製品承認”を参照されたい。
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データ保護義務の変化の広さと深さを考慮して、これらの要求を準備し、遵守することは厳格で時間がかかり、大量の資源と、私たちの技術、システムとやり方、ならびにヨーロッパ経済区とイギリスで収集された個人データを処理または転送する任意の第三者協力者、サービスプロバイダ、請負業者またはコンサルタントの技術、システムおよびやり方を検討する必要がある。GDPRおよび他のいくつかのタイプの敏感なデータの保護を強化することに関連する法律または法規の変化、例えば、私たちの臨床試験からの医療データまたは他の個人情報は、私たちの業務慣行を変更し、追加のコンプライアンスメカニズムを確立する必要があるかもしれません。私たちの開発、規制、商業化活動を中断または延期し、私たちの業務コストを増加させ、政府の法執行行動、個人訴訟、および私たちに対する巨額の罰金および処罰を招き、私たちの業務、財務状況、または運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。同様に、個人情報のプライバシーや安全に関する連邦や州法を守らないと、このような法律で定められた罰金や処罰に直面する可能性があります。私たちがこれらの法律に違反していると判断されなくても、政府のこれらの問題の調査には通常、大量の資源がかかり、否定的な宣伝が生じ、私たちの名声や業務を損なう可能性がある。
最近公布された立法および将来の立法は、候補製品のマーケティング承認を得て商業化することの難しさとコストを増加させ、米国や外国の管轄地域で承認される可能性のある任意の製品の価格に影響を与える可能性がある。
米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムに関する立法や規制変更、提案された変更は、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規制し、マーケティング承認された候補製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。製薬産業はこのような努力の重点であり、立法計画の大きな影響を受けてきた。現行法、および将来取られる可能性のある他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準をもたらす可能性があり、私たちが受けた任意のFDA承認製品の価格に追加の下振れ圧力をもたらす可能性がある。もし私たちの製品が清算や範囲が限られていなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれません。“2021年年度報告”プロジェクト1“企業-政府監督管理と製品審査--医薬保険カバーと医療改革”を参照。
2022年8月16日、連邦医療保険B部分とD部分に基づいて精算されるいくつかの単一由来薬物と生物製品の価格について医療保険·医療補助サービスセンターが交渉し、2026年の一部の高コスト薬物から始まる“2022年インフレ率低減法案”が可決された。この立法規定は、薬品メーカーが提供する価格が法律で規定された交渉価格以下でない場合、あるいは値上げ幅がインフレを超えた場合、民事罰金と潜在的な消費税に直面する。この立法はまた、メーカーに連邦医療保険D部分の価格上昇幅がインフレを超えた薬品にリベートを支払うことを要求している。また，この立法は連邦医療保険受益者の年間自己払い薬品費用を2，000ドルに限定している。“2022年インフレ削減法案”が我々の業務や医療業界全体に与える影響は不明である。
我々は，これらの医療改革，および将来とりうる他の医療改革措置は，連邦医療保険や他の医療資金のさらなる減少，より厳しいカバー基準，新たな支払い方法，および任意の承認された製品のために得られる価格および/または医師が市場に進出する可能性のある任意の承認された製品を管理することによって得られる補償レベルの追加的な下り圧力をもたらす可能性があると予想している。精算レベルの低下は私たちが受け取った価格や私たちの製品の処方や管理頻度に悪影響を及ぼす可能性があります。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。
米国以外の政府は厳しい価格制御を実施する傾向があり、これがあれば私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国以外の国、特にEU諸国では、処方薬の定価は政府によってコントロールされている。これらの国では、製品の発売許可を受けた後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。一部の国で精算或いは定価の承認を得るためには、私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。もし私たちの製品が精算を受けられない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価が満足できないレベルに設定されている場合、私たちの業務は損害を受ける可能性があり、実質的かもしれません。
もし私たちまたは私たちが現在または将来雇用している任意の第三者製造業者が環境、健康、安全の法律法規を遵守できなかったら、私たちは罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を損なう可能性のあるコストや責任を生じるかもしれません。
私たちと私たちが今従事している第三者製造業者、そして私たちが将来従事する可能性のあるいかなる第三者メーカーも、研究室手続きおよび危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理、処理を管理する法律法規を含む多くの環境、健康、安全な法律法規の制約を受けるだろう。私たちの行動は化学物質と生物学的材料を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物製品を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負い、いかなる責任も私たちの資源の範囲を超える可能性がある。危険材料の放出や清掃を管理するいくつかの環境法によると，責任は連携しており，非を考慮せずに加えることができる。私たちはまた、民事または刑事罰金や処罰に関連する巨額の費用を招いたり、このような法律や法規を遵守できなかったために、私たちの活動を制限または禁止する禁止令の制約を受ける可能性があります。
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危険材料の使用により従業員が負傷したコストや支出を支払うために一般責任保険と労働者補償保険を維持しているが、この保険は潜在的な責任に対応するには不十分である可能性がある。私たちは私たちが生物、危険または放射性物質を貯蔵したり処分したりすることによって、私たちが提起した環境責任や有毒侵害に対して保険を維持することはできません。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。私たちがこのような法律を守らないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながるかもしれない。
さらに、私たちの現在および将来の任意の第三者契約製造業者の運営について、彼らが適用される環境、健康および安全法律法規に準拠していない場合、または私たちの製品に関連する廃棄物を適切に処理することができない場合、私たちは、それによって生じるいかなる損害、名声損害、または私たちの候補製品または製品の製造と供給中断に責任を負わなければならないかもしれない。さらに、私たちの第三者契約製造業者が環境、健康、安全法律法規を守らないことで禁止または他の制裁を受けた場合、私たちのサプライチェーンは悪影響を受ける可能性があります。
私たちは反腐敗法、そして輸出規制法、税関法、規制法、その他私たちの業務を管理する法律を守らなければならない。もし私たちがこれらの法律を遵守しなければ、私たちは民事または刑事処罰、他の救済措置、法律費用を受け、米国以外で特定の製品の開発と販売を禁止されたり、費用の高いコンプライアンス計画の制定と実施が要求される可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちの業務は、イギリスの“2010年収賄法”、米国の“海外腐敗防止法”、および私たちが業務を展開し、将来業務を展開する可能性のある国/地域に適用される他の反腐敗法律を含む反腐敗法を遵守しなければならない。収賄法、海外腐敗防止法、およびその他の法律は、一般に、業務を獲得または保留し、またはいくつかの他の商業的利益を得るために、私たち、私たちの職員、および中間者が政府官僚または他の人に贈賄、贈賄され、または他の他の禁止された金を他人に支払うことを禁止している。“反海外腐敗法”を遵守することは特に高価で困難であり、特に腐敗は公認問題である国である。また、海外腐敗防止法は製薬業に特別な挑戦をもたらしており、多くの国では病院が政府によって運営されているため、医師や他の病院従業員は外国人官僚とされている。臨床試験やその他の仕事に関連して病院に支払われた何らかの金は、政府関係者に支払われた不正金と考えられ、“海外腐敗防止法”の法執行行動につながった。
私たちは将来的に“収賄法”や“海外腐敗防止法”に違反する可能性のある高リスク司法管轄区域で業務を展開する可能性があり、私たちは第三者との協力や関係に参加する可能性があり、これらの第三者の行為は私たちに“反収賄法”、“海外腐敗防止法”あるいは現地反腐敗法に規定された責任を負わせる可能性がある。また、将来の規制要求の性質、範囲、影響を予測することはできず、私たちの国際業務はこれらの要求によって制約される可能性があり、現行の法律が管理または解釈される可能性がある方式を予測することもできない。私たちの業務をアメリカ以外の地域に拡張すれば、私たちが各管轄区域で業務を展開することを計画している多くの法律と法規を遵守するために、追加の資源を投入する必要があります。
私たちはまた、私たちの国際業務を管理する他の法律と法規、イギリスとアメリカ政府及びEU当局が管理する法規を含み、適用される輸出規制法規、国と人員に対する経済制裁、税関要求と貨幣両替法規を含み、総称して貿易規制法と呼ばれる。さらに、様々な法律、法規、および行政命令は、米国国外での使用および伝播を制限するか、または国家セキュリティ目的のために秘密にされた情報、および特定の製品およびこれらの製品に関連する技術データを特定の非米国国民と共有することも制限される。もし私たちがアメリカ以外での業務を拡大すれば、これらの法律を遵守するためにもっと多くの資源を投入する必要があります。これらの法律は、私たちがアメリカ以外で特定の製品や候補製品を開発、製造、販売することを阻止するかもしれません。これは、私たちの成長潜在力を制限し、私たちの開発コストを増加させるかもしれません。
私たちが貿易統制法を含む“反収賄法”、“海外腐敗防止法”または他の法律要件を含むすべての適用された反腐敗法律を遵守することを完全かつ効果的に保証することはできない。私たちが“反収賄法”、“海外腐敗防止法”および他の腐敗防止法または貿易統制法を遵守しなければ、私たちは刑事および民事処罰、返還および他の制裁および救済措置、および法的費用を受ける可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。米国証券取引委員会は、発行者が海外腐敗防止法の会計規定に違反したため、発行者の米国取引所での証券取引を一時停止または禁止する可能性もある。英国、米国または他の当局は、“反収賄法”、“反海外腐敗法”、その他の腐敗防止法または貿易制御法に違反する可能性のあるいかなる調査も、私たちの名声、業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちの従業員、独立請負業者、コンサルタント、サプライヤーは、規制基準と要求およびインサイダー取引を含む不適切な行為や他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは私たちに重大な責任を与え、私たちの名声を損なう可能性があります。
私たちは従業員、独立請負業者、コンサルタント、そしてサプライヤーの詐欺または他の不適切な行為のリスクに直面している。これらのパートナーの不正行為は、FDA法規または外国規制機関と比較することができる類似の法規を故意に遵守しないこと、FDAまたは外国規制機関よりも正確な情報を提供すること、製造基準を遵守すること、連邦および州医療詐欺および法律法規を乱用すること、および外国規制機関よりも制定および実行可能な類似の法律法規、財務情報またはデータを正確に報告すること、または許可されていない活動を開示することを含むことができる。従業員の不当行為はまた臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。これには、EUデータ保護命令を含むHIPAA、他の米国連邦、州法律、およびEUデータ保護命令を含む非米国司法管轄区域の要求が含まれる可能性がある。私たちはまた従業員や私たちと関連のある他の人たちがインサイダー取引に違反するリスクに直面している。従業員の不正行為を常に識別し、阻止できるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができない可能性があり、または、このような法律、基準、法規、ガイドラインまたは行動基準に準拠できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができるかもしれない。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持したりすることに成功しなかったら、これらの行動は、巨額の罰金や他の制裁を加えることを含む、私たちの業務および業務結果に大きな影響を及ぼすかもしれない。
私たちの内部コンピュータシステム、または私たちの協力者や他の請負業者やコンサルタントのシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性があり、これは、私たちの製品開発計画が実質的に破壊される可能性があります。
我々の内部コンピュータシステムおよび任意の協力者、請負業者またはコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、自然災害、テロ、戦争、電気通信、および電気故障の破壊を受けやすい。このようなシステムはまた、当社の従業員、第三者サプライヤー、および/またはビジネスパートナーの不注意または意図的な行動、または悪意のある第三者のネットワーク攻撃のために、サービス中断またはセキュリティホールの影響を受けやすい。ネットワーク攻撃の頻度，複雑さ，強度が増加しており，発見されにくくなってきている.ネットワーク攻撃は、サービスの信頼性に影響を与え、情報の機密性、完全性、および利用可能性を脅かすために、有害なマルウェアの配備、恐喝ソフトウェア、サービス攻撃の拒否、ファイルの不正アクセスまたは削除、社会工学、および他の手段を含む可能性がある。例えば、クラウドベースのストレージシステムを広く使用していますが、2018年10月、このようなシステムが破られたことを経験しました。この抜け穴は、私たちの重要な情報が永久的に失われたり、盗まれたり、他の重大な結果をもたらしていませんが、多要素認証の確立や私たちのデータセキュリティ協定の改善などの救済措置を取っているかもしれませんが、私たちが今まで取ってきた措置と、私たちが将来取る可能性のある行動は、任意の未来の違反を救済するのに十分な措置をとることはできません。ネットワーク攻撃はまた、支払いまたは情報が予期されない受信者に送信されることをもたらすために、ネットワーク釣りまたは電子メール詐欺を含む可能性がある。
これまで、私たちは重大なシステム障害、事故、ネットワーク攻撃、またはセキュリティホールに遭遇していませんが、このような事件が発生して私たちの運営が中断された場合、私たちのビジネス機密や他の固有情報の損失によるものであっても、他の同様の中断によるものであっても、私たちの開発計画や業務運営の実質的な中断を招く可能性があります。例えば、完成した或いは未来の臨床試験の臨床試験データの紛失は著者らの監督管理の承認作業を遅延させ、著者らのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる可能性がある。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は延期される可能性がある。
従業員の事務と管理成長に関するリスク
私たちの未来の成功は私たちが肝心な幹部を維持する能力、及び合格した人材を吸引、維持、激励する能力にかかっている。
私たちは私たちの幹部と私たちの管理、科学と臨床チームの他の主要なメンバーの研究開発、臨床、財務、運営とその他の業務の専門知識に高度に依存している。私たちは私たちの幹部と招聘状を締結したが、彼らの誰もが私たちとの雇用関係をいつでも終わらせることができる。私たちは私たちの役員や他の職員たちに“キーパーソン”保険を提供しない。合格した科学、臨床、製造、会計、法律及び販売とマーケティング人員を募集と維持することも著者らの成功の鍵となる。
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我々は最近，研究開発部門の総裁，首席科学官，首席医療官を含む幹部交代を行った。私たちは未来の幹部交代の可能性、タイミング、あるいは影響を予測できない。幹部や他の重要な従業員を失ったサービスは、私たちの研究開発と商業化目標の実現を阻害し、業務戦略を成功させる能力を深刻に損なう可能性がある。また、幹部やキーパーソンを交換することは困難かもしれませんし、私たちの業界では開発に成功し、規制承認や製品商業化に必要なスキルや経験を持つ個人の数が限られているので、長い時間がかかるかもしれません。この限られた人材バンクから募集する競争は非常に激しく、多くの製薬と生物技術会社の間の類似人員に対する競争を考慮して、私たちは受け入れ可能な条件でこれらの肝心な人員を採用、訓練、維持或いは激励することができないかもしれない。私たちはまた、大学や研究機関から科学や臨床人を募集する競争に直面している。また、私たちは、科学と臨床コンサルタントを含むコンサルタントとコンサルタントに依存して、私たちの研究開発と商業化戦略の制定を助けてくれます。私たちは最近研究開発部門のリストラを発表した, これは私たちの雇用主が未来の求職者にそんなに魅力的ではないようにするかもしれない。私たちのコンサルタントやコンサルタントは、私たち以外の雇用主に雇われる可能性があり、他のエンティティと締結された相談または相談契約に基づいて約束することができ、これは、私たちが彼らを得る機会を制限するかもしれない。上場企業として、私たちの成功はまた内部統制の実施と維持と私たちの財務報告の正確性と即時性にかかっている。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、私たちが成長戦略を推進する能力は制限されるだろう。
私たちは私たちの開発と規制能力を拡大し、販売、マーケティング、流通能力を実施する可能性があると予想されているので、私たちは私たちの成長を管理することが困難になるかもしれません。これは私たちの運営を混乱させるかもしれません。
私たちは、特に薬物開発、臨床、規制、および私たちの任意の候補製品がマーケティング承認、販売、マーケティング、流通を獲得すれば、私たちの従業員の数と業務範囲が大幅に増加することを予想しています。私たちが予想している将来の成長を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの財務資源が限られていることと、私たちの管理チームがこのような成長を期待している会社を管理する上での経験が限られているため、私たちの業務の拡張を効果的に管理したり、より多くの合格者を募集したりすることができないかもしれません。私たちの業務の拡張は巨大なコストを招き、私たちの管理と業務発展資源を移転する可能性があります。成長を管理できないどんな状況も、私たちの業務計画の実行を延期したり、私たちの運営を妨害したりする可能性がある。
私たちの普通株に関するリスクは
もし私たちの役員、役員、主要株主が共同行動を選択すれば、彼らは株主に提出されたすべての事項を制御または顕著に影響する能力がある。
2022年11月1日現在、私たちの役員と取締役、および私たちが発行した普通株の5%を超える株主実益を持つすべての株式総数は、私たちの株式の約65.4%を占めています。したがって、これらの株主が共同行動を選択すれば、彼らは私たちの株主に提出されたすべての事項と、私たちの管理と事務を制御または顕著に影響することができるだろう。例えば、この人たちが一緒に行動することを選択した場合、彼らは取締役の選挙と、私たちのすべてまたはほとんどの資産の任意の合併、合併、または売却の承認を制御するだろう。
このような所有権制御の集中可能性：
わが社の定款書類やデラウェア州法律の条項は、わが社の買収をより困難にする可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の取締役や経営陣のメンバーを交換または罷免しようとすることを阻止するかもしれません。
会社登録証明書及び定款における条項は、株主がその株式から割増取引を得る可能性があることを含む、株主が有利であると考えられる会社の合併、買収又はその他の制御権変更を阻害、延期又は阻止する可能性がある。これらの条項はまた、投資家が将来私たちの普通株に支払いたいかもしれない価格を制限し、それによって私たちの普通株の市場価格を下げる可能性がある。また、我々の取締役会が責任を持って我々の管理チームのメンバーに命じているため、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交換する難しさを増やすことで、現在の経営陣の任意の試みを交換または罷免することを阻害または阻止する可能性がある。他にもこれらの条項には
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また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、規定された方法で合併または合併が承認されない限り、私たちが発行した議決権のある株を15%以上保有している人が取引日後3年以内に私たちと合併または合併することを禁止しています。
証券アナリストが研究報告書を発表したり停止したりしなければ、私たちの業務の誤解性、不正確または不利な研究報告を発表したり、彼らが私たちの株に対する否定的な評価を発表したりすると、私たちの株式の価格や取引量が低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界や金融アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存している。既存のアナリストが私たちを追跡し続ける保証はなく、新しいアナリストが私たちを追跡し始めるという保証もない。どんなカバーアナリストも有利な報告書を提供するという保証はない。私たちはアナリストの報告を得ていますが、1人以上の私たちの業務を追跡しているアナリストが私たちの株の評価を下方修正したり、私たちの業務の不正確または不利な研究報告を発表したり、私たちの競争相手に関するより有利な相対的な提案を提供したりすれば、私たちの株価は下落する可能性があります。もしこのようなアナリストの一人以上が私たちの株を追跡しなければ、私たちは市場での私たちの株の可視性を失うかもしれません。これは逆に私たちの株価と取引量を低下させる可能性があります。
私たちの普通株の価格は大きく変動する可能性があり、これは私たちの株主に大きな損失をもたらすかもしれない。
私たちの普通株の取引価格はずっと、変動し続ける可能性が高く、様々な要素の広範な変動を受ける可能性があり、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできない。株式市場、特に小さいバイオ製薬会社の市場は極端な変動を経験しており、この変動は往々にしてある会社の経営業績とは無関係である。私たちの普通株の市場価格は多くの要素の影響を受けるかもしれません
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過去には、ある会社の証券市場価格が変動した後、同社に対して証券集団訴訟が提起されることが多かった。私たちは一方としてのいかなる訴訟も、正当な理由の有無にかかわらず、不利な判決を招く可能性がある。私たちはまた不利な条件で訴訟を解決することに決定するかもしれない。このような負の結果は、巨額の損害賠償または罰金の支払い、私たちの名声を損なうこと、または私たちの製品またはビジネス実践に悪影響を及ぼす可能性があります。このような訴訟は、このようなクレームを弁護し、経営陣の注意と資源を移転させるために、他の巨額の費用を発生させる可能性もある。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きや事態の発展結果に対する負の公開公告は、私たちの普通株の市場価格に負の影響を与える可能性がある。
私たち総流通株の大部分は市場で売る資格があります。これは私たちの普通株の市場価格を大幅に低下させる可能性があります。たとえ私たちの業務が良好であっても。
公開市場で私たちの普通株の大量株を売ったり、市場で大量の株を持っていると思っている人が株を売却しようとしたりすると、私たちの普通株の市場価格が下がる可能性があります。私たちが初めて公募するまで私たちの株主だった人は私たちの普通株の大量の株式を持ち続けました。もしこの人たちが公開市場で私たちの普通株を大量に売却したり、意図的に私たちの普通株を売却したりすると、私たちの普通株の取引価格が下がるかもしれません。
私たちは現在アメリカ証券取引委員会に汎用棚登録声明を提出し、1つ以上の発行に基づいて、登録された普通株、優先株、債務証券、預託株式、株式承認証および/または単位を時々発売することを許可し、総価値は2.5億ドルに達し、価格と条項は販売時に確定する。
また、私たちは、私たちの持分補償計画または株式補償計画以外の新入社員が獲得した持分奨励に基づいて発行される可能性のあるすべての普通株式を登録するために、登録声明を提出または提出する予定です。この等登録株式は発行されると公開市場で自由に販売することができるが，連属会社の適用数量制限に制限される必要がある。
私たちは“新興成長型会社”であり、新興成長型会社に適用される開示要求を下げることは、私たちの普通株の投資家への魅力を低下させる可能性があります。
私たちは“新興成長型会社”やEGCで、2012年のJumpStart Our Business Startups ActやJOBS Actの定義に基づいています。私たちは2024年12月31日までEGCになるかもしれませんが、それまでの任意の6月30日に、非関連会社が保有している私たちの普通株の時価が7億ドルを超えている場合、または任意の会計年度の年間毛収入が12.35億ドルに達した場合、適用年度の12月31日からEGCになることを停止します。もし私たちが3年以内に10億ドルを超える転換不能債券を発行すれば、私たちはまたEGCではないだろう。私たちがまだEGCである限り、私たちは他のEGCではない上場企業に適用されるいくつかの開示要求の免除に依存することを許可され、意図されている。これらの免除には
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私たちは利用可能な免除の一部または全部を利用することを選択することができる。私たちはもし私たちがこのような免除に依存すれば、投資家が私たちの普通株の吸引力の低下を発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
また、雇用法案は、EGCが、これらの基準が民間企業に適用されるまで、上場企業に適用される新しい会計基準または改正された会計基準を遵守することを延長する移行期間を利用することを可能にする。私たちは、“選択脱退”延長の移行期間を選択したが、これは、基準が発表または改正された場合、それが公共または民間会社に対して異なる適用日を有する場合、私たちは、民間会社が新しい基準または改正基準を採用する際に、私たち(I)が“選択脱退”延長の移行期間を撤回できなくなるまで、または(Ii)EGCの資格に適合しなくなるまで、このようにしていくことを意味する。
上場企業として、コストを増加させ続けており、我々の経営陣は、新たなコンプライアンス措置やコーポレートガバナンス実践を実施するために多くの時間を投入する必要があるだろう。
上場企業として、私たちはすでに発生しています。特に私たちがEGCでなくなった後、私たちは引き続き大量の法律、会計、その他の費用を発生させます。これらの費用は私たちが個人会社として発生していません。2002年のサバンズ-オキシリー法案、ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダック世界市場の上場要求、その他の適用された証券規則と法規は上場企業に対して様々な要求を提出し、有効な開示、財務制御と会社管理やり方を確立と維持することを含む。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入する必要があるだろう。また、これらの規則および法規は、特に上場企業内部統制および財務報告要件を満たすために追加の財務および会計従業員を雇用した場合に、いくつかの活動をより時間とコストを高くするために、我々の法律および財務コンプライアンスコストを増加させる。例えば、これらの規制は、私たちが取締役や上級管理職責任保険を獲得することをより困難かつ高価にする可能性があり、逆に、合格した取締役会メンバーを引き付け、維持することが困難になる可能性があると予想されます。
私たちはこのような規則と規定を評価しており、私たちが発生する可能性のある追加コスト金額やそのようなコストの時間を予測または推定することはできない。これらの規則や条例は往々にして異なる解釈を持ち，多くの場合特殊性に欠けるため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。
2002年サバンズ-オキシリー法404条または404条によると、私たちは財務報告書の内部統制に関する管理職報告書を提出しなければならない。しかし、私たちはまだEGCまたは収入が1億ドル未満の小さな報告会社であるにもかかわらず、私たちの独立公認会計士事務所が発行した財務報告内部統制の認証報告を含むことは要求されません。規定された期間内に第404条の規定を遵守するために、私たちは毎年、費用が高く挑戦的な財務報告に対する私たちの内部統制を記録して評価する過程を行っている。この点では、より多くの財務·会計担当者を雇用することを含む内部資源を提供し続ける必要があり、外部相談者を招聘することが可能であり、財務報告内部統制の十分性を評価·記録することにより、財務報告内部制御プログラムを適宜改善し、制御措置が文書に規定された方法で動作しているか否かをテスト検証することにより、継続的な報告を実施し、財務報告内部制御プログラムを改善する必要がある。私たちは努力したにもかかわらず、私たちは規定された時間枠内で結論を出すことができないかもしれない、すなわち私たちは財務報告書の内部統制に有効であり、404条の要求に適合する可能性がある。財務報告書の内部統制に1つまたは複数の重大な弱点があることが発見されれば、財務諸表の信頼性への自信を失った金融市場の不良反応を招く可能性がある。
私たちは予測可能な未来に私たちの株に何の現金配当も支払わないと予想されるので、資本付加価値(あれば)が私たちの株主の唯一の収益源になるだろう。
私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の成長と発展に資金を提供します。したがって、私たち普通株の資本増価(あれば)は私たちの株主が予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう。
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私たちの会社登録証明書は、デラウェア州の州裁判所が私たちの株主のために起こしうるいくつかのタイプの訴訟および訴訟の唯一のおよび独占フォーラムを指定し、これは、会社と私たちの役員、上級管理者、および従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。
私たちの会社登録証明書は、私たちが書面で別のフォーラムを選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所(または、デラウェア州衡平裁判所に管轄権がない場合、デラウェア州連邦地域裁判所)は、(1)私たちが提起した任意の派生訴訟または法的手続きを代表して、(2)私たちのいかなる取締役、上級管理職、従業員または株主のわが社または私たちの株主に対する受託責任に違反すると主張する任意の唯一かつ独占的なフォーラムとなる。(3)当社の登録証明書または別例(各ケースにおいて、随時改訂することができる)の任意の条文によって引き起こされる任意の訴訟、または(4)当社の会社登録証明書または別例(各ケースにおいて、随時改訂することができる)の任意の条文によって生成される申立の任意の訴訟、または(4)当社の会社登録証明書または附例のいずれかの条文に従って生成された請求書を主張する訴訟、または(4)当社の会社登録証明書または添付例のいずれかの条文に基づいて生成された請求書を主張する訴訟。この排他的法廷条項は、証券法や1934年に改正された証券取引法に基づいて提起された訴訟には適用されない。
この排他的な裁判所条項は、私たちの株主が司法裁判所でこのような株主が、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員と紛争することに有利だと思うクレームを提起する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、上級管理者、および従業員に対するこのような訴訟を阻止する可能性がある。あるいは、裁判所が私たちの会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の司法管轄区でこのような訴訟の解決に関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、および経営業績に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
項目2.未登録持分販売Y証券と収益の使用。
適用されません。
I項目3.高級証券違約。
適用されません。
Iプロジェクト4.鉱場安全開示
適用されません。
I項目5.その他の情報。
ない。
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プロジェクト6.eXhibitです。
展示品 番号をつける |
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説明する |
3.1 |
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登録者の再記載登録証明書(添付ファイル3.1を参照して登録者に組み込まれ、2019年7月22日に証券取引委員会の8−K表の現在の報告書に提出される)。 |
3.2 |
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登録者の別例(参考登録者が2019年7月22日に証券取引委員会に提出した8−K表の現在の報告書の添付ファイル3.2)を改訂および再改訂する。 |
10.1# |
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Mel HayesとFulcrum Treateutics，Inc.との間の雇用契約は、2021年9月7日である(添付ファイル10.1を参照して登録者が2022年8月11日に証券取引委員会に提出された現在の8-K表報告書に組み込まれる)。 |
31.1* |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
31.2* |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
32.1+ |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
32.2+ |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
101.INS |
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XBRLインスタンスドキュメントを連結する |
101.衛生署署長 |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
101.CAL |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
101.DEF |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
101.LAB |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
101.価格 |
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インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
104 |
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カバーインタラクションデータファイル(フォーマットは、添付ファイル101に含まれる適用分類拡張情報を含むイントラネットXBRLである)。 |
*アーカイブをお送りします。
#契約または補償計画またはスケジュールを管理します。
+メールで提供されます。
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標札すきま
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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支点治療会社 |
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日付：2022年11月8日 |
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差出人： |
/s/ブライアン·スチュワート |
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ブライアン·スチュワート |
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取締役CEOと社長(最高経営責任者) |
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日付：2022年11月8日 |
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差出人： |
/s/Esther Rajavelu |
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エスター·ラジャヴェール |
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首席財務官(首席財務官)
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