展示品99.2
ProQRは2022年第2四半期の経営と財務実績を発表
| ● | ProQRはそのAximer®rna塩基編集技術プラットフォームの開発を加速しており、複数の治療領域をカバーし、2022年下半期に第1陣の目標の最新状況を提供する |
| ● | 同社は監督機関とsepofarsen照明試験の発見を検討し、第3四半期/第4四半期初めに最新状況を提供する予定である；ultevursen(QR-421 a)の2/3期試験SiriusはUSH 2 Aを介したUsher症候群と網膜色素変性の治療のために登録を行っている |
| ● | 2025年のキャッシュ滑走路へ |
オランダのレトンとマサチューセッツ州カンブリッジ，2022年8月4日−変革性リボ核酸療法による生活の変化に取り組むProQR治療会社(ナスダック：PRQR)(以下“会社”)は今日，2022年6月30日までの第2四半期の財務·経営実績を発表し，業務最新状況を提供した。
業務運営と計画更新
プログラム更新：
| ● | 第3四半期には，同社はEMAやFDAと交渉し，LALLAINT試験からのこれらのデータを検討する予定である。今回のインタラクションの後、ProQRは規制会議のスケジュールに基づいて、第3四半期または第4四半期初めに最新の状況を共有する |
| ● | 同社はEMAとFDAとultevursenの規制方法を議論する予定だ。シリウスはUltevursen(QR−421 a)の2/3期試験であり，USH 2 Aを介したUsher症候群と網膜色素変性の登録を行っている。 |
| ● | ProQRはそのAximer RNA編集プラットフォームの開発とパイプライン活動を加速しており、最初に肝臓と中枢神経系治療領域に集中することを含み、これらの領域はProQRのオリゴヌクレオチド送達方法と強い一致性がある。同社はAximerのより多くの非臨床データを提供し，2022年下半期の内部開発目標を発表する。 |
| ● | 同社は今年5月、オリゴヌクレオチドとポリペプチド治療会議(米国潮汐)でその独自のRNA塩基編集Aximer技術を示した。 |
業務最新情報：
6月に開催された年次株主総会で，ProQRはいくつかのリーダーシップ更新を発表した
| ● | ルネ·ボケマは管理チームに加入し、首席企業発展官と総法律顧問を務め、管理委員会のメンバーに選ばれた。 |
| ● | Gerard Platenburgは首席科学官の職を務め、Aximer RNA編集プラットフォーム技術の監督を指導した |
| ● | Alnylam製薬会社の元創設最高経営責任者ジョン·マラガノ博士は、監督会戦略顧問としての約束を延長した。 |
| ● | 首席業務·財務官スメット·シャアは2022年末に予定されている移行の一部である会社を退社する。新しい首席財務官を探し始めました。 |
財務のハイライト
2022年6月30日、ProQRが持っている現金と現金等価物は1兆564億ユーロだったが、2021年12月31日には1兆875億ユーロだった。2022年6月30日までの3カ月間、経営活動に用いられた純現金は1480万ユーロだったが、前年同期は1000万ユーロだった。
2022年6月30日までの四半期、研究·開発コストは1140万ユーロだったが、前年同期は970万ユーロだった。
2022年6月30日までの四半期の一般·行政コストは540万ユーロであるのに対し、2021年6月30日までの四半期は410万ユーロである。
2022年6月30日までの3カ月の純損失は1470万ユーロ、あるいは1株希釈後の損失は0.21ユーロだったが、前年同期は1580万ユーロ、あるいは1株当たり希釈後0.24ユーロの赤字だった。2022年6月30日までの詳細については、本プレスリリースの末尾の財務諸表を参照されたい。
Leber先天性巨大結腸症について10(LCA 10)
Leber先天性黒髪(LCA)は児童が遺伝性疾患により失明する最もよく見られる原因である。それは1組の疾病から構成され、その中のLCA 10は最もよく見られ、最も深刻な形式の一つである。LCA 10は遺伝子変異によるものですCE P 2 90その中でC.2991+1655 A>G(p.Cys 998 X)突然変異の罹患率が最も高かった。LCA 10は早期失明を招き、多くの人が人生の最初の数年に視力を失うことになる。今までのところ
この病気の根本的な原因を治療するための承認されていない治療法。この変異により，西洋世界では約2，000人がLCA 10を患っている。
セポファーソンについて
Sepofarsen(QR-110)は研究中のRNA療法であり、Leber先天性メラニン10がC.2991+1655 A>G変異(p.Cys 998 X)による視力を回復することを目的としているCE P 2 90ジーン。この突然変異はこの遺伝子の異常なスプライシングを招き、CEP 2 90蛋白の機能を失うことを招く。Sepofarsenは通常のスプライシングを実現し、正常(野生型)に戻ることを目的としているCE P 2 90メッセンジャーリボ核酸およびそれに続く機能性CEP 2 90タンパク質の産生。Sepofarsen計画は硝子体内注射による投与を計画し、米国とEUで孤児薬物指定を獲得し、FDAの迅速チャネル指定と稀な小児科疾患指定を獲得し、EMAはPrime計画の使用権を獲得した。
Usher症候群2 a型と網膜色素変性について
Usher症候群は難聴と失明の主な原因である。2 a型アーサー症候群を有する人は通常出生時に聴力損失があり，成人後から進行性視力喪失が出現する。非統合性網膜色素変性という疾患では，聴力損失なしに視力喪失を発生させることも可能である。Usher症候群2 a型と非統合性網膜色素変性はUSH 2 aジーン。これまで，遺伝子変異に関連した視力喪失を治療するための薬物治療や開発中の薬物は認められていないUSH 2 a.
ウルト武森について
Ultevursen(従来のqr−421 a)は一流の研究RNA療法であり，Usher症候群2 a型と非症候群性網膜色素変性の潜在的原因を解決することを目的としているが，これらの原因はUSH 2 aジーン。QR−421 aは、患者の視力喪失を阻止または捻転することを目的として、エクソンスキップ方法によって機能的迎賓タンパク質を回復することを意図している。Ultevursenは硝子体内注射による眼内投与を計画しており，米国とEUで孤児薬物の称号を獲得し，FDAの迅速チャネルとまれな小児科疾患の称号を獲得している
Aximerについて®技術
ProQRはAximer®と呼ばれる次世代リボ核酸技術を開発しており、この技術は遺伝病を治療する新しい薬物を産生する可能性がある。Aximer“編集オリゴヌクレオチド”、あるいはeonsは、ヒト細胞に存在する分子機序を利用して、高度に特異的かつ的確な方式でRNAのモノヌクレオチド変化を調節する。アクス·イーンズは
ADARと呼ばれる内因性発現を募集するように設計されたRNA編集システムであって、RNA中のアデノシン(A)をイノシン(I)-イノシンに直接変換してオルニチン(G)に翻訳することができるように設計されたRNA編集システム。
ProQRについて
ProQR治療会社は変革的なRNA療法を創出することで生活を変えることに取り組んでいる。ProQRはAximer®と呼ばれる次世代リボ核酸技術を開発しており、この技術は細胞自身の編集機構ADARを用いてリボ核酸中で特定のモノヌクレオチド編集を行い、突然変異を逆転またはタンパク質発現を調節し、遺伝病を治療する新しい薬物を産生する可能性がある。私たちの独自のRNA修復プラットフォーム技術に基づいて、私たちは私たちの導管を拡大して、患者と家族を念頭に置いています
ProQRについてもっと知りたいのですが、www.proqr.comにアクセスしてください。
前向きに陳述する
本プレスリリースには前向きな陳述が含まれている。歴史的事実陳述を除くすべての陳述は前向き陳述であり、通常、“予想”、“信じ”、“可能”、“推定”、“期待”、“目標”、“予定”、“期待”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“将”、“会”および類似の表現で表される。このような展望的陳述は、Sepofarsen(QR-110)とその臨床開発と治療潜在性に関する陳述、ultevursen(QR-421 a)とその臨床開発と治療潜在性に関する陳述、遺伝性網膜栄養不良に対する私たちの計画パイプラインに関する陳述、私たちの技術とプラットフォーム(Aximer®を含む)の潜在性、私たちの他の計画と業務運営の陳述、私たちの現在と計画中のパートナーとパートナーとその予想されるメリット、私たちの計画と規制当局との相互作用、私たちの更新された戦略計画と期待のメリットを含むが、私たちの候補製品に関する陳述に限定されない。そして私たちの財務状況と現金状況。前向きな陳述は、経営陣の信念と仮定、および本プレスリリースの日までに管理職が得ることができる情報に基づいている。多くの理由から、私たちの実際の結果は、これらの展望的陳述で予想された結果と大きく異なる可能性があり、これらに限定されるものではないが、米国証券取引委員会に提出された文書中のリスク、不確実性、および他の要因は、米国証券取引委員会に提出された20-F表の年次報告の一部を含む。これらのリスクと不確実性にはコストなどが含まれている, 我々のパートナーとの臨床前研究、臨床試験、および他の開発活動の時間および結果、これらのパートナーの運営および活動は、行われている新冠肺炎の大流行によって減速または停止する可能性がある；私たちの臨床計画は、提供されたスケジュールに従って実行される可能性と、契約研究組織への依存および被験者と患者の適時登録の予測可能性とを提供する
私たちの臨床試験を推進し、それ自身の運営を維持するために；私たちの契約メーカーへの研究開発材料の提供依存および契約メーカーの供給中断のリスク；後続のデータは、異なる試験の試験設計と方案の違いによることを含む早期臨床試験の初期と初期結果を変更する可能性がある；私たちの臨床計画を開始し、推進し続けるために必要な申請は、規制審査の持続時間と結果の予測不可能性を行うことができるかもしれない；私たちは監督機関と相互作用した結果、パートナーとの予期された利益を確保し、実現する能力を確保する予定である。これらのリスクには、私たちの財務状況が受ける可能性のある損害、知的財産権を取得できないこと、知的財産権を取得するコスト、研究開発中に新しいデータを生成する際に発生する可能性のある安全または治療効果の問題、私たちがPontifaxとKreosとの間の融資スケジュールを維持してサービスする能力、私たちはナスダックの最低入札価格要件を再遵守することができないこと、2番目の180日目のコンプライアンス期間を獲得してコンプライアンスを再獲得する可能性を得ることができないこと、またはナスダックの持続的な上場要求に対する任意の他のコンプライアンスの可能性を維持することができない。一般業務、経営、財務、会計リスク、および訴訟や第三者との紛争に関するリスク。これらのリスク、不確実性、および他の要素を考慮して、あなたはこれらの前向きな陳述に過度に依存してはいけません。私たちは法律の要求がなければ、将来利用可能な新しい情報があっても、これらの前向きな陳述を更新する義務はありません。
未来の更新に関する警告説明
本プレスリリースに含まれる陳述は未来の事件に対する著者らの現在の観点を反映し、持続的な新冠肺炎の大流行の全世界的な結果の迅速な発展に伴い、これらの観点は重大な変化が発生する可能性がある。したがって、私たちはどんな前向きな陳述を更新するためのいかなる義務も負担しないし、特に責任を負わない。
ProQR治療会社です。
投資家の連絡先：サラ·キリー
ProQR治療会社です。
T: +1 617 599 6228
メールボックス：skiely@proqr.com
ハンス·ヴィツソム
LifeSciコンサルタント
T: +1 617 430 7578
メール：hans@lifescivisors.com
メディア連絡先：ロバート·スタンニー·サロ
FTIお問い合わせ
T: +1 212 850 5657
メール：robert.stanislaro@ftiConsulting.com
財務表
PROQR Treeutics N.V.
監査されていない簡明な総合財務状況表
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| 六月三十日 |
| 十二月三十一日 |
| | 2022 | | 2021 |
| | € 1,000 | | € 1,000 |
資産 | |
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流動資産 | |
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現金と現金等価物 | | 156,402 | | 187,524 |
前払金その他売掛金 | | 4,159 | | 3,404 |
他税種 | | 498 | | 555 |
| | | | |
流動資産総額 | | 161,059 | | 191,483 |
| | | | |
財産·工場·設備 | | 17,373 | | 17,467 |
共同経営会社への投資 | | — | | 8 |
金融資産への投資 | | 621 | | 621 |
| | | | |
総資産 | | 179,053 | | 209,579 |
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権益と負債 | |
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権益 | | | |
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会社の所有者は権益を占めなければならない | | 87,369 | | 113,833 |
非制御的権益 | | (395) | | (604) |
総株 | | 86,974 | | 113,229 |
| | | | |
流動負債 | |
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借金をする | | 7,214 | | 4,771 |
賃貸負債 | | 1,378 | | 1,534 |
デリバティブ金融商品 | | 228 | | 3,995 |
貿易応払い | | 767 | | 191 |
当期所得税負債 | | — | | — |
社会保障やその他の税金は | | 1,195 | | 1,230 |
収入を繰り越す | | 6,824 | | 5,115 |
その他流動負債 | | 9,533 | | 10,760 |
| | | | |
流動負債総額 | | 27,139 | | 27,596 |
| | | | |
借金をする | | 37,777 | | 39,319 |
賃貸負債 | | 14,563 | | 14,748 |
収入を繰り越す | | 12,600 | | 14,687 |
| | | | |
総負債 | | 92,079 | | 96,350 |
| | | | |
権益と負債総額 | | 179,053 | | 209,579 |
PROQR Treeutics N.V.
監査されていない簡明総合損益表と保険業保監所
(ユーロは千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
| | 3か月の間 | | 6か月の間 | ||||
| | 6月30日まで |
| 6月30日まで | ||||
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| 2022 | | 2021 |
| 2022 | | 2021 |
| | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 |
収入.収入 | | 1,025 | | 243 | | 2,259 | | 243 |
| | | | | | | | |
その他の収入 | | 99 | | 411 | | 200 | | 552 |
| | | | | | | | |
研究開発コスト | | (11,449) | | (9,735) | | (24,816) | | (18,640) |
一般と行政費用 | | (5,412) | | (4,122) | | (10,320) | | (7,461) |
総運営コスト | | (16,861) | | (13,857) | | (35,136) | | (26,101) |
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運営結果 | | (15,737) | | (13,203) | | (32,677) | | (25,306) |
財務収支 | | (119) | | (2,464) | | (1,378) | | (2,757) |
従業員に関する結果 | | — | | — | | (8) | | — |
共同経営会社の収益を売却する | | — | | — | | — | | 514 |
金融負債の収益確認を終了 | | 1,144 | | — | | 1,144 | | — |
公正価値に応じて損益により計量された金融負債に関する結果 | | 62 | | (33) | | 3,826 | | (762) |
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未計上企業所得税の業績 | | (14,650) | | (15,700) | | (29,093) | | (28,311) |
所得税 | | (20) | | (53) | | (27) | | (60) |
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この期間の結果 | | (14,670) | | (15,753) | | (29,120) | | (28,371) |
その他総合収益(渉外業務外貨差額) | | 689 | | (141) | | 911 | | 255 |
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総合収益総額 | | (13,981) | | (15,894) | | (28,209) | | (28,116) |
| | | | | | | | |
その結果は | |
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当社のオーナー | | (14,887) | | (15,746) | | (29,329) | | (28,353) |
非制御的権益 | | 217 | | (7) | | 209 | | (18) |
| | (14,670) | | (15,753) | | (29,120) | | (28,371) |
以下の項目の全面的な収入総額に起因することができる | | | | | | | | |
当社のオーナー | | (14,198) | | (15,887) | | (28,418) | | (28,098) |
非制御的権益 | | 217 | | (7) | | 209 | | (18) |
| | (13,981) | | (15,894) | | (28,209) | | (28,116) |
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情報を共有する | |
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加重平均流通株数1 | | 71,362,088 | | 66,147,153 | | 71,359,642 | | 58,521,508 |
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会社の所有者は1株当たりの収益(1株当たりユーロ)を占めなければならない | | | | | | | | |
1株当たり基本損失1 | | (0.21) | | (0.24) | | (0.41) | | (0.48) |
1株当たり損失を薄める1 | | (0.21) | | (0.24) | | (0.41) | | (0.48) |
| 1. | これらの財務諸表に記載されているこの時期については、会社はすべての時期に損失しているため、行使可能な株式オプションは希釈後の1株当たり収益の計算には含まれていない。未償還オプションの逆償却性質のため、基本的に1株当たり収益と希釈後の1株当たり収益はその間に等しい。 |
PROQR Treeutics N.V.
監査されていない簡明総合権益変動表
| | 当社のすべての人に帰することができる | | | | | ||||||||||||||
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| 番号をつける |
| 共有 |
| 共有 |
| 決済済み持分 |
| 選択権 |
| 訳す |
| 積算 |
| 合計する |
| -ではない |
| 合計する |
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| | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 |
2021年1月1日の残高 |
| 54,131,553 | | 2,165 | | 288,757 | | 23,825 | | 280 | | (189) | | (257,747) | | 57,091 | | (545) | | 56,546 |
この期間の結果 |
| — | | — | | — | | — | | — | | — | | (28,353) | | (28,353) | | (18) | | (28,371) |
その他総合収益 |
| — | | — | | — | | — | | — | | 255 | | — | | 255 | | — | | 255 |
株式による支払いを確認する |
| 112,657 | | 5 | | 382 | | 2,719 | | — | | — | | — | | 3,106 | | — | | 3,106 |
普通株の発行 | | 16,508,475 | | 660 | | 84,594 | | — | | — | | — | | — | | 85,254 | | — | | 85,254 |
国庫株を譲渡する | | (127,303) | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
株式オプションが失効する | | — | | — | | — | | (160) | | — | | — | | 160 | | — | | — | | — |
行使された購入権 | | 243,189 | | — | | 753 | | (541) | | — | | — | | 541 | | 753 | | — | | 753 |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
2021年6月30日の残高 |
| 70,868,571 | | 2,830 | | 374,486 | | 25,843 | | 280 | | 66 | | (285,399) | | 118,106 | | (563) | | 117,543 |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
2022年1月1日の残高 |
| 74,865,381 | | 2,995 | | 398,309 | | 28,443 | | 1,426 | | 430 | | (317,770) | | 113,833 | | (604) | | 113,229 |
この期間の結果 |
| — | | — | | — | | — | | — | | — | | (29,329) | | (29,329) | | 209 | | (29,120) |
その他総合収益 |
| — | | — | | — | | — | | — | | 911 | | — | | 911 | | — | | 911 |
株式による支払いを確認する |
| — | | — | | — | | 1,921 | | — | | — | | — | | 1,921 | | — | | 1,921 |
普通株の発行 | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
国庫株を譲渡する | | (71,283) | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
株式オプションが失効する | | — | | — | | — | | (380) | | — | | — | | 380 | | — | | — | | — |
株式引受権の行使/株式引受権の付与 | | 71,283 | | — | | 33 | | (256) | | — | | — | | 256 | | 33 | | — | | 33 |
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2022年6月30日の残高 |
| 74,865,381 | | 2,995 | | 398,342 | | 29,728 | | 1,426 | | 1,341 | | (346,463) | | 87,369 | | (395) | | 86,974 |
PROQR Treeutics N.V.
監査されていないキャッシュフロー表の簡明な統合レポート
| | 3か月の間 | | 6か月の間 | ||||
| | 6月30日まで |
| 6月30日まで | ||||
| | | | | | | | |
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| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 |
経営活動のキャッシュフロー | |
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純結果 | | (14,670) | | (15,753) | | (29,120) | | (28,371) |
以下の項目を調整する | | | | | | | | |
-減価償却 | | 591 | | 602 | | 1,161 | | 1,233 |
-株式ベースの報酬 | | 738 | | 1,471 | | 1,921 | | 2,719 |
-財務収入と支出 | | 120 | | 2,464 | | 1,378 | | 2,757 |
-従業員に関する結果 | | — | | — | | 8 | | — |
-共同経営会社の収益を売却 | | — | | — | | — | | (514) |
-公正な価値で損益によって計量された金融負債に関する結果 | | (62) | | 33 | | (3,826) | | 762 |
-金融負債の収益確認の取り消し | | (1,144) | | — | | (1,144) | | — |
-所得税支出 | | 20 | | 53 | | 27 | | 60 |
| | | | | | | | |
運営資金の変動 | | 820 | | 1,774 | | (3,234) | | 822 |
運営に使われている現金 | | (13,587) | | (9,356) | | (32,829) | | (20,532) |
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| |
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納めた企業所得税 | | (20) | | (53) | | (27) | | (60) |
受け取った利息 | | — | | 5 | | — | | 5 |
支払の利子 | | (1,237) | | (575) | | (2,455) | | (1,153) |
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経営活動のための現金純額 | | (14,844) | | (9,979) | | (35,311) | | (21,740) |
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投資活動によるキャッシュフロー | | | | | | | | |
家屋·工場·設備を購入する | | (231) | | (52) | | (475) | | (84) |
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投資活動のための現金純額 | | (231) | | (52) | | (475) | | (84) |
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融資活動によるキャッシュフロー | |
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株を発行して得た金は取引コストを差し引く | | — | | 82,601 | | — | | 85,254 |
持分を行使して得た金 | | — | | 185 | | 33 | | 753 |
借入金収益 | | — | | 569 | | — | | 569 |
転換可能な融資収益 | | — | | — | | — | | — |
賃貸債務を償還する | | (357) | | (14) | | (933) | | (250) |
| |
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純現金/融資活動による純現金 | | (357) | | 83,341 | | (900) | | 86,326 |
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現金および現金等価物の純増加(減額) | | (15,432) | | 73,310 | | (36,686) | | 64,502 |
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貨幣効果現金と現金等価物 | | 4,222 | | (1,746) | | 5,564 | | (898) |
期初の現金と現金等価物 | | 167,612 | | 67,878 | | 187,524 | | 75,838 |
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期末現金と現金等価物 | | 156,402 | | 139,442 | | 156,402 | | 139,442 |