0001727196--12-312022Q2誤り001.060.841.311.601.060.841.311.60416223923658270839550991364821324162239236582708395509913648213251638247352090990001727196アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-04-012021-06-300001727196アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-01-012021-03-310001727196アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2022-01-012022-03-310001727196アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2022-04-012022-06-300001727196アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2022-06-300001727196US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2022-06-300001727196アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2022-06-300001727196アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2022-03-310001727196US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2022-03-310001727196アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2022-03-3100017271962022-03-310001727196アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2021-12-310001727196US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2021-12-310001727196アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2021-12-310001727196アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2021-06-300001727196US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2021-06-300001727196アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2021-06-300001727196アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2021-03-310001727196US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2021-03-310001727196アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2021-03-3100017271962021-03-310001727196アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2020-12-310001727196US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2020-12-310001727196アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2020-12-310001727196アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2022-06-300001727196アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2022-03-310001727196アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-12-310001727196アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-06-300001727196アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-03-310001727196アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2020-12-310001727196米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2021-01-012021-12-310001727196米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2021-12-310001727196Srrk：ログオン計画2022メンバー2022-06-300001727196米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2021-01-012021-06-300001727196米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2021-12-310001727196Srrk：GIleadScience IncMember2022-01-012022-01-3100017271962022-05-162022-05-160001727196Srrk：ローンとセキュリティプロトコルメンバ2021-12-012021-12-310001727196Srrk：ローンとセキュリティプロトコルメンバ2020-10-162020-10-160001727196Srrk：GIleadScience IncMember2019-12-012019-12-310001727196アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2022-04-012022-06-300001727196アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2022-01-012022-03-310001727196アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2021-04-012021-06-300001727196アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2021-01-012021-03-310001727196SRT：最小メンバ数Srrk：MemorialDriveCambridgeメンバ2018-02-012018-02-280001727196SRT：最大メンバ数Srrk：MemorialDriveCambridgeメンバ2018-02-012018-02-280001727196アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2022-04-012022-06-300001727196アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2022-01-012022-03-310001727196アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2021-04-012021-06-300001727196アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2021-01-012021-03-310001727196Srrk：ローンとセキュリティプロトコルメンバ2021-12-310001727196Srrk：ローンとセキュリティプロトコルメンバ2020-10-160001727196Srrk：MemorialDriveCambridgeメンバ2015-03-310001727196Srrk：MemorialDriveCambridgeメンバ2018-02-280001727196Srrk：MemorialDriveCambridgeメンバ2018-02-012018-02-280001727196米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2022-01-012022-06-300001727196米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-01-012022-06-300001727196米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2022-06-300001727196米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-06-300001727196Srrk：ローンとセキュリティプロトコルメンバアメリカ-公認会計基準：良質料率メンバー2021-11-162021-11-160001727196リソース：PreFundedWarrantMembers2022-06-1700017271962020-12-3100017271962021-06-300001727196アメリカ-公認会計基準：アメリカ証券メンバー2022-06-300001727196アメリカ-公認会計基準：アメリカ証券メンバー2021-12-310001727196アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2022-06-300001727196アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2022-06-300001727196アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2021-12-310001727196アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2021-12-310001727196アメリカ公認会計基準：保証メンバー2022-01-012022-06-300001727196米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2022-01-012022-06-300001727196米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-01-012022-06-300001727196米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2021-01-012021-06-300001727196米国-公認会計基準：制限された株式メンバー2021-01-012021-06-300001727196米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2021-01-012021-06-300001727196米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-04-012022-06-300001727196アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-04-012022-06-300001727196米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-01-012022-06-300001727196アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-01-012022-06-300001727196米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-04-012021-06-300001727196アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-04-012021-06-300001727196米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-01-012021-06-300001727196アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-01-012021-06-300001727196US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2022-04-012022-06-3000017271962022-04-012022-06-300001727196US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2022-01-012022-03-3100017271962022-01-012022-03-310001727196US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2021-04-012021-06-3000017271962021-04-012021-06-300001727196US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2021-01-012021-03-3100017271962021-01-012021-03-3100017271962021-01-012021-06-300001727196Srrk：MemorialDriveCambridgeメンバ2020-10-052020-10-0500017271962022-06-172022-06-170001727196SRT：最小メンバ数Srrk：ローンとセキュリティプロトコルメンバ2021-11-160001727196SRT：最大メンバ数Srrk：ローンとセキュリティプロトコルメンバ2021-11-160001727196Srrk：公的保証メンバ2022-06-170001727196Srrk：GIleadScience IncMember2018-12-192018-12-190001727196Srrk：BinneyStCambridgeメンバー2019-11-300001727196Srrk：ローンとセキュリティプロトコルメンバ2021-11-162021-11-160001727196Srrk：BinneyStCambridgeメンバー2019-11-012019-11-3000017271962022-06-3000017271962021-12-3100017271962022-08-0300017271962022-01-012022-06-30Xbrli：共有ISO 4217：ドルXbrli：純ソース：エントリISO 4217：ドルXbrli：共有資源：安全Srrk：位置

カタログ表

アメリカです

アメリカ証券取引委員会

ワシントンD.C.，20549

表10-Q


☒	1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告

本四半期末までJune 30, 2022

あるいは…。


☐	1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告

_から_への過渡期

手数料書類番号001-38501

______________________________________________

学者ロックホールディングス講演する

(登録者の正確な氏名はその定款に記載)


デラウェア州	82-3750435
(明またはその他の司法管轄権会社や組織)	(税務署の雇用主識別番号)

ビンニー通り301号、3階ケンブリッジ大学, マサチューセッツ州	02142
(主にオフィスアドレスを実行)	(郵便番号)

(857) 259 3860

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

取引法第12条(B)に基づいて登録された証券：


クラスごとのタイトル	取引コード	登録された各取引所の名称
普通株額面は1株0.001ドルです	SRRK	それは..ナスダック世界の選りすぐりの市場

再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい、そうです ☒ No ☐

再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい、そうです ☒ No ☐

登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。


大型加速ファイルサーバ	☐	ファイルマネージャを加速する	☐

非加速ファイルサーバ	☒	規模の小さい報告会社	☒

		新興成長型会社	☒

新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する☒

登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐ No ☒

2022年8月3日現在、登録者普通株の流通株数は51,640,650.

カタログ表

前向き陳述に関する特別説明

本四半期報告はForm 10-Q(“四半期報告”)であり、参照方式で組み込まれた文書を含み、連邦証券法、改正された1933年証券法第27 A条、改正された1934年証券取引法第21 E条の前向きな陳述を含む。我々は、これらの展望的陳述を“1995年個人証券訴訟改革法”の前向き陳述に関する安全港条項に組み入れ、これらの安全港条項を遵守するために本声明を含めるつもりである。本四半期報告では歴史的事実に関する陳述を除いて、他のすべての陳述は前向き陳述である。場合によっては、前向き陳述は、“可能”、“将”、“すべき”、“予想”、“意図”、“計画”、“予想”、“信じ”、“推定”、“予測”、“潜在”、“継続”などの用語、またはこれらの用語または他の同様の用語の否定語によって識別されることができる。私たちの実際の結果、業績または業績と展望性陳述の中で明示的または暗示的な結果、業績または業績が大きく異なるいくつかのリスクおよび不確定要素を招く可能性がある：

●

Apitegromab臨床試験の成功、コストと時間、臨床試験の進展と完成状況、及びこれらの試験の結果と結果の時間を含む

●

SRK-181の臨床前研究および臨床試験の成功、コストおよび時間は、我々のSRK-181 Dragon第1段階臨床試験の進展および完了状況、SRK-181の任意の臨床前研究および任意の未来の臨床試験、およびこれらの試験の結果および結果の時間を含むが、これらの試験の結果および結果の時間を含むが、これらの試験の結果および結果の時間を含むが、これらの試験の結果および結果の時間を含む

●

著者らの他の製品開発活動、臨床前研究と臨床試験の成功、コストとタイミング、及びこれらの研究と試験の結果とタイミング

●

APITEGROMAB、SRK-181の他の適応のための開発計画の決定と実行に成功し、私たちの他の計画から候補製品を決定した

●

私たちの候補製品の臨床的効果と他の治療レジメンとの潜在的な利点

●

私たちは一般的に、さらなる開発を完了するために必要な資金を含む、私たちの運営のために受け入れられる条件で資金を得る能力と、開発に成功した後、承認された場合、apitegromab、SRK-181、または私たちの未来の任意の候補製品を商業化することを含む

●

再構成のタイミングと関連コストと再構成から得られる節約効果を期待しています

●

新冠肺炎の大流行に関連するリスクは、これは著者らの従業員チーム、グローバルサプライチェーン、業務、臨床前研究、臨床試験と財務結果に不利な影響を与える可能性がある

●

私たちの独自のプラットフォーム、開発計画、または候補製品を推進するために、私たちが決定した研究優先順位の潜在力

●

米国食品医薬品局(FDA)、欧州委員会(EC)、および他の規制機関によるapitegromab、SRK-181および任意の将来の候補製品の規制承認の時間、範囲または可能性、および任意の承認候補製品ラベル上の任意の関連制限、制限、または警告を取得し、維持することができる

●

私たちは私たちの人員、システム、そして第三者との関係を含めて私たちの組織の能力を発展させ続けている

●

私たちは、管理職の移行によって影響を受ける可能性があり、あるいは、より多くの高技能者を募集できなければ、幹部と高技能技術者の能力を維持しています

●

私たちは候補製品のために知的財産権保護を獲得し、維持する能力と、このような保護の持続時間を期待している

カタログ表

●

承認されれば、臨床試験や商業使用のための候補製品の生産に成功する能力と潜在力がある

●

協力や戦略的関係を構築したり維持したりする能力は

●

私たちの独自のプラットフォーム技術の潜在力への期待は

●

私たちは必要な時に追加支出を得ることができる

●

私たちの候補製品の市場規模と成長潜在力、そして私たちが単独でまたは他の会社と共同でこれらの市場にサービスする能力

●

私たちの予想は私たちの現金備蓄の使用と関連がある

●

新しい法律または既存の法律法規の改正への影響；

●

私たちの競争相手や業界に関する発展と予測

●

私たちは、公募株収益に対する予想用途、および流動性源を含む、現金および支出レベル、将来の収入、資本需要、および追加融資需要の推定および予想を含む

●

JumpStart Our Business Startups Actによる新興成長型会社(“EGC”)の資格取得期限への期待と、

●

見出し第2部第1 A項“リスク要因”に列挙されたリスク及び不確定要因を含む他のリスク及び不確定要因。

このような危険は万象的ではない。本報告書の他の部分には、私たちの業務および財務業績に悪影響を及ぼす可能性のある他の要素が含まれている可能性がある。しかも、私たちの運営環境は競争が激しく、変化が迅速だ。新しいリスク要素が時々出現し、管理層はすべてのリスク要素を予測することができず、私たちはすべてのリスク要素が私たちの業務に与える影響を評価することができず、あるいは任意の要素あるいは要素の組み合わせは実際の結果がいかなる前向き陳述に含まれる結果と大きく異なる程度を招く可能性がある。これらのリスクと不確定性を考慮して、投資家は実際の結果の予測として前向き陳述に過度に依存してはならない。投資家はまた、米国証券取引委員会に提出された最新の10-K年報、10-Q表季報、および現在の8-K表季報を参照すべきであり、実際の結果、業績または業績と展望性表現に明示または示唆される結果、業績または業績に実質的な差があるリスクおよび不確実性要因を議論するために、現在の8-K表紙または他の報告書を介して公衆に提供する可能性のある他の材料を検討すべきである。我々は、潜在的な仮説または要因、新しい情報、未来のイベント、または他の態様の変化を反映するために、いかなる前向きな陳述も更新するためにいかなる責任も負わないことを明確に示しており、あなたは本報告の発行日後にこれらの前向きな陳述に依存してはならない。

私たちは時々、これらの市場の潜在規模および特定の疾患の推定発病率および流行率の推定を含む、私たちの業界、一般的な商業環境、および特定の疾患に関する市場の推定、予測、および他の情報を提供するかもしれない。推定、予測、予測、市場研究或いは類似方法に基づく情報自体は不確定要素の影響を受け、実際の事件、情況或いは数字は、実際の疾病罹患率と市場規模を含み、本四半期の報告に反映された情報とは大きく異なる可能性がある。他に明確な説明がない限り、我々は、市場研究会社および他の第三者、業界、医療および一般出版物、政府データおよび同様のソースによって準備された報告、研究調査、研究および類似データから、これらの業界データ、業務情報、市場データ、流行情報および他のデータを取得し、場合によっては、将来的に不正確であることが証明される可能性がある私たち自身の仮説および分析を適用する。

カタログ表

学者ロックホールディングス

カタログ

	ページ
第1部-財務情報
項目1.財務諸表(監査なし)	5
2022年6月30日と2021年12月31日までの連結貸借対照表	5
2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の総合経営報告書と全面赤字	6
2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間の株主権益総合レポート	7
2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間統合現金フロー表	8
連結財務諸表付記	9
項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析	17
プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示	31
項目4.制御とプログラム	31

第2部：その他の情報
項目1.法的訴訟	33
第1 A項。リスク要因	34
第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用	83
項目3.高級証券違約	83
プロジェクト4.鉱山安全情報開示	83
項目5.その他の情報	83
項目6.展示品	84
サイン	85

カタログ表

第1部財務情報

項目1.財務諸表

学者ロックホールディングス

合併貸借対照表

(未監査)

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)


	六月三十日		十二月三十一日
	2022		2021
資産
流動資産：
現金と現金等価物	$	305,730	$	212,835
有価証券		64,958		40,159
前払い費用と他の流動資産		18,451		12,325
流動資産総額		389,139		265,319
財産と設備、純額		8,747		9,564
経営的リース使用権資産		22,060		25,442
制限現金		2,498		2,498
その他長期資産		1,684		1,622
総資産	$	424,128	$	304,445
負債と株主権益
流動負債：
売掛金	$	2,851	$	4,434
費用を計算する		17,894		17,456
リース負債を経営する		7,840		7,407
短期債務		11,577		1,577
収入を繰り越す		—		33,193
その他流動負債		—		230
流動負債総額		40,162		64,297
賃貸負債の長期部分を経営する		15,648		19,652
長期債務		38,811		48,422
総負債		94,621		132,371
引受金及び又は有事項(付記8)
株主権益：
優先株、$0.001額面価値10,000,0002022年6月30日と2021年12月31日に認可された株違います。2022年6月30日及び2021年12月31日に発行·発行された株式		—		—
普通株、$0.001額面価値150,000,000ライセンス株；51,638,247そして35,209,099株発表されましたそして卓越した2022年6月30日と2021年12月31日まで		52		35
追加実収資本		757,614		548,204
その他の総合損失を累計する		(79)		(35)
赤字を累計する		(428,080)		(376,130)
株主権益総額		329,507		172,074
総負債と株主権益	$	424,128	$	304,445

付記はこれらの連結財務諸表の構成要素である。

カタログ表

学者ロックホールディングス

合併経営報告書と全面赤字

(未監査)

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)


	6月30日までの3ヶ月間				6月30日までの6ヶ月間
	2022		2021		2022		2021
収入.収入	$	—	$	4,595	$	33,193	$	9,303
運営費用：
研究開発		32,073		25,603		61,439		48,152
一般と行政		11,074		9,265		21,834		18,631
総運営費		43,147		34,868		83,273		66,783
運営損失		(43,147)		(30,273)		(50,080)		(57,480)
その他の収入，純額		(853)		(434)		(1,870)		(898)
純損失	$	(44,000)	$	(30,707)	$	(51,950)	$	(58,378)
1株当たり基本と希釈して純損失	$	(1.06)	$	(0.84)	$	(1.31)	$	(1.60)
加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株		41,622,392		36,582,708		39,550,991		36,482,132

総合的な損失：
純損失	$	(44,000)	$	(30,707)	$	(51,950)	$	(58,378)
その他の全面収益(損失)：
有価証券の未実現収益		73		(14)		(44)		11
その他全面収益合計		73		(14)		(44)		11
総合損失	$	(43,927)	$	(30,721)	$	(51,994)	$	(58,367)

付記はこれらの連結財務諸表の構成要素である。

カタログ表

学者ロックホールディングス

合併株主権益報告書

(未監査)

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)


						積算
				その他の内容		他にも				合計する
	普通株			支払い済み		全面的に		積算		株主の
	株	金額		資本		損		赤字.赤字		権益
2021年12月31日の残高	35,209,099	$	35	$	548,204	$	(35)	$	(376,130)	$	172,074
有価証券は赤字を実現していない	—		—		—		(117)		—		(117)
株式オプションの行使	42,129		—		481		—		—		481
RSU帰属時に普通株式を発行する	49,595		—		—		—		—		—
株式ベースの報酬費用	—		—		6,828		—		—		6,828
純損失	—		—		—		—		(7,950)		(7,950)
2022年3月31日の残高	35,300,823	$	35	$	555,513	$	(152)	$	(384,080)	$	171,316
有価証券の未実現収益	—		—		—		73		—		73
普通株を売却し、あらかじめ出資した引受権証と引受権証で普通株を購入し、発行コストを差し引く	16,326,530		16		195,309		—		—		195,325
株式オプションの行使	263		1		1		—		—		2
RSU帰属時に普通株式を発行する	10,631		—		—		—		—		—
株式ベースの報酬費用	—		—		6,791		—		—		6,791
純損失	—		—		—		—		(44,000)		(44,000)
2022年6月30日の残高	51,638,247	$	52	$	757,614	$	(79)	$	(428,080)	$	329,507

						積算
				その他の内容		他にも				合計する
	普通株			支払い済み		全面的に		積算		株主の
	株	金額		資本		収入(損)		赤字.赤字		権益
2020年12月31日残高	34,152,470	$	34	$	505,069	$	(2)	$	(244,331)	$	260,770
有価証券の未実現収益	—		—		—		25		—		25
株式オプションの行使	245,920		—		2,743		—		—		2,743
株式ベースの報酬費用	—		—		4,673		—		—		4,673
純損失	—		—		—		—		(27,671)		(27,671)
2021年3月31日の残高	34,398,390	$	34	$	512,485	$	23	$	(272,002)	$	240,540
有価証券は赤字を実現していない	—		—		—		(14)		—		(14)
株式オプションの行使	61,397		—		611		—		—		611
株式ベースの報酬費用	—		—		6,226		—		—		6,226
純損失	—		—		—		—		(30,707)		(30,707)
2021年6月30日の残高	34,459,787	$	34	$	519,322	$	9	$	(302,709)	$	216,656

付記はこれらの連結財務諸表の構成要素である。

カタログ表

学者ロックホールディングス

統合現金フロー表

(未監査)

(単位：千)


	6か月まで
	六月三十日
	2022		2021
経営活動のキャッシュフロー：
純損失	$	(51,950)	$	(58,378)
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整：
減価償却および償却		1,493		1,227
債務割引償却と債務発行コスト		389		167
財産と設備処分損失		32		24
株式ベースの報酬		13,619		10,899
投資証券の償却·付加価値		291		517
非現金でレンタル料金を扱っております		3,382		3,107
営業資産と負債の変動：
前払い費用と他の流動資産		(6,126)		(4,355)
その他の資産		(62)		—
売掛金		(1,394)		(1,779)
費用を計算する		17		1,227
リース負債を経営する		(3,571)		(1,937)
収入を繰り越す		(33,193)		(9,303)
その他負債		(231)		227
経営活動のための現金純額		(77,304)		(58,357)
投資活動によるキャッシュフロー：
財産と設備を購入する		(920)		(3,295)
有価証券を購入する		(80,134)		(30,131)
有価証券の満期日		55,000		135,000
投資活動が提供する現金純額		(26,054)		101,574
資金調達活動のキャッシュフロー：
普通株を売却し，あらかじめ出資した引受権証と引受権証で普通株を購入する収益は，発行コストを差し引く		195,770		—
株式オプションを行使して得られる収益		483		3,354
他にも		—		(10)
融資活動が提供する現金純額		196,253		3,344
現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加		92,895		46,561
期初現金、現金等価物、および限定現金		215,333		162,856
現金、現金等価物、制限された現金、期末	$	308,228	$	209,417
非現金項目の追加開示：
売掛金と売掛金のうち財産·設備購入	$	—	$	635
費用のうち提供コストを計算すべきだ	$	445		—
キャッシュフロー情報の追加：
利子を支払う現金	$	1,836	$	992

付記はこれらの連結財務諸表の構成要素である。

カタログ表

学者ロックホールディングス

連結財務諸表付記

(未監査)

1.ビジネスの性質

学者岩石持株会社は生物製薬会社であり、深刻な疾病を発見と治療する革新薬物の開発に専念し、その中で蛋白質成長因子シグナル伝達は基礎的な役割を果たしている。同社の成長因子活性化の分子機構の新規な理解は、成長因子の前駆体または潜在形態に対する局所的および選択的なモノクロナル抗体を発見および開発するための独自のプラットフォームを開発することを可能にする。同社の第一候補製品apitegromabは1種の高度選択性、完全ヒトのモノクロナル抗体であり、独特な作用機序を有し、骨格筋中の成長因子であるミオスタチンの活性化を抑制できる。Apitegromabは，脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療に用いられる第1の潜在的筋ガイド療法として開発されている。同社は非臥床2型と3型SMA患者におけるapitegromabの治療効果と安全性を評価するための重要な3期臨床試験であるSapphireを行っている。2022年6月、同社は、2型および3型SMA患者に対する第2段階黄玉概念検証臨床試験におけるapitegromabの24カ月の治療効果と安全性拡張データを発表した。同社の第2候補であるSRK−181は，検査点抑制(CPI)療法に耐性を有する癌の治療のために開発されている, 例えば、抗PD-1あるいは抗PD-L 1抗体治療。SRK 181は高度選択性の潜伏形質転換成長因子β-1(“形質転換成長因子β1”)活性化阻害剤であり、この試験は同社の第1段階Dragon概念検証臨床試験において行われており、PD-(L)1抗体に対して主要な薬剤耐性を示す局部末期或いは転移性固形腫瘍の患者に対して研究を行っている。Dragon試験は、A部分(SRK-181を単剤として、または承認された抗PD-(L)1治療と組み合わせて使用する)およびB部分(用量拡張評価SRK-181と承認された抗PD-(L)1抗体治療との併用)からなる。B部分は、2021年から始まる尿路上皮癌、皮膚黒色腫、非小細胞肺癌、透明細胞腎細胞癌、および他の固形腫瘍を含む5つの列を含む。さらに、同社は、様々な重篤な疾患(神経筋疾患、癌および線維症を含む)を有する十分なサービスが得られていない患者に新たな治療方法を提供する一連の候補製品を作成し続けている。当社は最初に2012年5月に設立されました。その主な事務所はマサチューセッツ州ケンブリッジ市に設置されている。

設立以来、同社の業務は、治療効果を達成するために成長因子活性化を選択的に抑制するモノクロナル抗体の研究と開発に集中し、会社の知的財産権の組み合わせの構築と研究と開発活動を展開してきた。同社は主に各種株式融資を通じてその運営に資金を提供し、2022年6月の普通株の売却、一般権証と事前融資権証(付記6)、研究開発協力協定と会社の債務手配(付記9)を含む。

創設活動は限られている二つ協力は、研究サービスも含めて、許可証の発行も含む。最初の合意は2013年に調印され、ジョンソンの子会社ヤンソンバイオテクノロジー社(“ヤンソン”)と合意し、2022年7月に終了した。2つ目のプロトコルは，2018年12月から2022年1月までの間に発効するGilead Sciences，Inc.(“Gilead”)と締結された“Gilead連携協定”である。どんな商業製品の販売も何の収入も記録されていない。

同社は他の生命科学会社と類似した多くのリスクに直面しているが、これらに限定されず、その候補薬物の成功と開発、追加資本の調達、その競争相手の新技術革新の開発、ノウハウの保護、及び同社の候補製品に対する監督許可と市場受容度を含む。同社は、その候補製品の開発を続けるに伴い、今後数年間も重大な運営損失を受け続けると予想している。同社は、2022年6月30日までの既存の現金、現金等価物、および有価証券が、財務諸表の発表日から少なくとも1年以内に現在の業務に資金を提供するのに十分であると信じている

カタログ表

2.主な会計政策の概要

重要会計政策の概要

監査されていない総合財務諸表を作成するために使用される重要な会計政策は、当社の2021年12月31日現在および同年度までの監査済み総合財務諸表とその付記に掲載されており、これらの付記は当社のForm 10−K年度報告に含まれている。会社が先に2021年12月31日までの年次報告書に開示した10-K表に開示された重大な会計政策に大きな変化はなかった

現金、現金等価物、および限定現金

次の表は、貸借対照表中の現金、現金等価物、および制限現金をキャッシュフロー表と照合する(千で計算)


	6月30日まで
	2022		2021
現金と現金等価物	$	305,730	$	206,919
制限現金		2,498		2,498
	$	308,228	$	209,417

監査されていない中期財務情報

本文書に掲載されている当社の総合財務諸表は、米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)の規則及び規定に基づいて作成されている。審査されていない総合財務諸表は、Scholar Rock Holding Corporationおよびその全額付属会社の勘定を含む。すべての会社間取引と残高は合併で販売された。経営陣は、提供された情報は、公正新聞に報告された一時期間の結果に必要なすべての調整を反映しており、これらのすべての調整は正常で恒常的であると考えている。同社は、いくつかの推定に関連する追加の証拠を提供するために、または追加的に開示される必要がある事項を決定するために、貸借対照表の日付の後であるが、財務諸表の発行前に発生するイベントまたは取引を考慮する。中期業務の結果は、必ずしも通年または任意の他の中期的な予想結果を示すとは限らない。

予算の使用

公認会計原則に基づいて財務諸表を作成することは、管理層に推定および判断を要求し、これらの推定および判断は、財務諸表の日に報告された資産および負債額、または有資産および負債の関連開示および報告期間内の収入および費用に関する報告に影響を与える可能性がある。経営陣の見積もりは、歴史的経験と、当時の状況で合理的と考えられた様々な仮定に基づいている。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。

最近発表された会計公告

2016年6月、FASBはASU 2016-13を発表した金融商品·信用損失(主題326)：金融商品信用損失の測定それは.この基準は、超過コストで計量された1つまたは1組の金融資産が、予想通りに受け取るべき純額を申告することを要求する。現行の公認会計原則によると、会社は発生した損失を測定する際に過去の事件と現在の状況のみを考慮する。ASU 2016−13年度には、会社が集団または単独で測定した資産のための予想信用損失推定を策定する際に、考慮しなければならない情報が広がっている。予測情報の使用は予想信用損失を推定する時により適時な情報を取り入れた。このガイドラインは修正後のトレーサビリティまたは展望的方法を採用し、具体的な修正案による。2019年11月、FASBは、より小さい報告会社の発効日を2022年12月15日以降の年度に延期します。当社は、ASU 2016−13年度の採用はその純財務状況や開示に大きな影響を与えないと予想している

カタログ表

3.金融資産と負債の公正価値

次の表は、2022年6月30日と2021年12月31日に公正価値で恒常的に計量された資産と負債(単位：千)をまとめています


	2022年6月30日の公正価値計測
	合計する		レベル1		レベル2		レベル3
資産：
現金と現金等価物に含まれる通貨市場基金	$	101,816	$	101,816	$	—	$	—
有価証券：
アメリカ財務省債務		64,958		64,958		—		—
総資産	$	166,774	$	166,774	$	—	$	—


	2021年12月31日の公正価値計測
	合計する		レベル1		レベル2		レベル3
資産：
現金と現金等価物に含まれる通貨市場基金	$	188,493	$	188,493	$	—	$	—
有価証券：
アメリカ財務省債務		40,159		40,159		—		—
総資産	$	228,652	$	228,652	$	—	$	—

現金、現金等価物、および有価証券は一級資産であり、通貨市場基金と米国政府証券への投資を含み、これらの投資は市場オファーによって評価される。そのため、通貨市場基金と政府基金は2022年6月30日と2021年12月31日までの1段階に分類される。公正価値計量レベルの間には、2022年6月30日または2021年6月30日までの3ヶ月から6ヶ月の間に資産移転がない。

短期的な性質のため、貸借対照表に反映される前払い費用および他の流動資産、売掛金および売掛金の帳簿価値は、2022年6月30日と2021年12月31日の公正価値に近い

当社は、その債務の条項は、類似した条項と満期日を持つツールの現在の市場状況を反映しているため、当社の債務の帳簿価値はその公正価値に近く、その公正価値は公正価値レベルの第三級に基づいていると考えている。

4.有価証券

下表は、同社の2022年6月30日までの投資(単位：千)をまとめた


			毛収入
	償却する		実現していない				推定数
	コスト		収益.収益		損		公正価値
販売可能な有価証券：
アメリカ財務省債務	$	65,037		—		(79)	$	64,958
売却可能証券総額	$	65,037	$	—	$	(79)	$	64,958

次の表は、同社の2021年12月31日までの投資(単位：千)をまとめたものです


			毛収入
	償却する		実現していない				推定数
	コスト		収益.収益		損		公正価値
販売可能な有価証券：
アメリカ財務省債務	$	40,194	$	—	$	(35)	$	40,159
売却可能証券総額	$	40,194	$	—	$	(35)	$	40,159

損失を達成していない有価証券の公正価値の合計は#ドルである65.0百万ドルとドル30.2それぞれ2022年6月30日と2021年12月31日である。2022年6月30日と2021年12月31日に5人投資する

カタログ表

そして三つ投資はそれぞれ未実現損失状態にある。このような投資は1年もたたないうちに未実現赤字状態にあり，これらの損失は一時的であると考えられる.会社にはこれらの投資を保有する能力と意図があり、その償却コストを回収するまで、償却コストは満期日になる可能性がある。

5.課税料金

2022年6月30日と2021年12月31日までの料金には、以下のものが含まれています(千計)


	自分から
	六月三十日		十二月三十一日
	2022		2021
外部研究開発費を計算しなければならない	$	8,978	$	8,428
給料と関連費用を計算しなければならない		4,982		7,147
専門と相談費用を計算する		1,988		1,421
再編成費用を計上すべきである		1,363		—
その他の措置を講じる		583		460
	$	17,894	$	17,456

6.普通株式

2022年6月17日、当社は発行及び売却合わせに関連する証券購入協定を締結した16,326,530普通株式、事前融資株式証の株式25,510,205普通株式及び関連普通権証の株式を購入する10,459,181普通株式の株式です1株当たり発行価格および関連一般権証は$である4.90前払い助成金と関連する一般権証の発行価格は$です4.8999普通株式に相当する1株当たり公開発行価格から$を差し引く0.0001このような事前資金調達権証の行使価格。あらかじめ出資した引受権証はいつでも行使でき、すべての行使時にのみ満期になります。一般的な権利証あたりの執行価格は1株あたり$である7.35 (150普通株の1株当たり発行価格の1%)は、直ちに行使でき、2025年12月31日に満期となる。この取引の総収益は約#ドルだ205.0百万ドルです。今回の発行はS-3テーブルの登録宣言に基づいて行った.今回の発行は2022年6月22日に終了し、同社は約ドルを受け取った195.3配給代理費と予想発売費用を差し引いた純収益は百万ドルであった。予め出資した引受権証と引受権証は持分分類の条件を満たしているため、追加実収資本内の株主権益の構成要素として記録されている。2022年6月30日まで、いかなる事前融資権証や株式承認証も行使されていない。

7.株式ベースの報酬

会社はすべての持分奨励に関する持分報酬支出を記録し、2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の総合経営報告書と全面損失表に以下のように割り当てられた(単位：千)


	3か月まで				6か月まで
	六月三十日				六月三十日
	2022		2021		2022		2021
研究開発費	$	3,116	$	2,847	$	6,523	$	4,958
一般と行政費用		3,675		3,379		7,096		5,941
	$	6,791	$	6,226	$	13,619	$	10,899

カタログ表

次の表は、2022年6月30日までの未確認株式給与支出をまとめたものである



	2022年6月30日まで
		未確認費用(千単位)	加重平均残存認可年限(年)
限定株単位		23,719	3.1
株式オプション		43,158	2.5
	$	66,877

限定株単位

以下の表は、当社の今年度の限定株式単位活動をまとめたものである


		重みをつける
		平均補助金
	単位数	期日公正価値
2021年12月31日までの限定株式単位	314,901	$	47.38
授与する	1,704,282	$	11.03
既得	(60,226)	$	52.39
没収される	(144,330)	$	25.67
2022年6月30日までの限定株式単位	1,814,627	$	14.81

2022年6月30日までの6ヶ月以内に帰属する制限株式単位の総公平価値は$1.0百万ドルです。

株式オプション

下記表に当社の今年度の株式オプション活動をまとめました


				重みをつける
		重みをつける		平均値
	量	平均値		残り	骨材
	株	行権価格		契約条項	内在的価値
				(単位：年)	(単位：千)
2021年12月31日現在の未返済債務	3,743,400	$	25.55	8.06	$	26,272
授与する	2,081,968	$	10.71
鍛えられた	(42,392)	$	11.37
キャンセルします	(383,749)	$	30.01
2022年6月30日現在返済されていない	5,399,227	$	19.62	8.06	$	748
2022年6月30日までに行使可能なオプション	2,050,517	$	20.17	6.28	$	—

ブラック−スコアーズオプション定価モデルを用いて，2022年6月30日までの6カ月間に付与されたオプションの加重平均公正価値は#ドルであった7.74.

以下の加重平均は、2022年6月30日および2021年6月30日までの6ヶ月間に付与されたオプションの公正価値を決定するために使用されると仮定する


	6か月まで
	六月三十日
	2022		2021
無リスク金利	2.63	%	0.74	%
期待配当収益率	0.0	%	0.0	%
予想期限(流動性への年限)	5.83		6.21
予想変動率	87.51	%	87.89	%

カタログ表

2022年インセンティブ計画

2022年6月、会社取締役会は学者石ホールディングスの2022年誘導株式計画(“2022年誘導計画”)を承認した。2022年インセンティブ計画の条項によると、会社は非限定株式オプション、株式付加価値権、制限株式奨励、制限株式単位、非限定株奨励と配当等価権を付与することができ、総額は最高で達することができる1,000,000普通株は、以前当社の従業員や取締役ではなかった個人や、当社で本当に一定期間雇用されていない個人に売却されます。2022年6月30日現在、2022年インセンティブ計画は何の賞も授与されていない。

8.支払いの引受や事項

賃貸借契約を経営する

620記念施設レンタル

2015年3月に当社は5-マサチューセッツ州ケンブリッジ市記念道路620号にある会社本社オフィスおよび実験室スペース(“レンタル”)をレンタルします。このレンタル契約は2018年2月に改訂され、現在の位置に追加スペース(“拡張スペース”)が追加され、賃借期間を延長する(“改訂された借書”)。改訂された賃貸契約は2023年9月に満期になります。年間レンタル料は、拡張スペースを含めて#ドルから増加1.4百万ドルから百万ドルまで1.7改訂賃貸契約の年間では，契約額は1，000万元であった。可変賃貸支払いには、建物の運営·管理において所有者が発生するコストと支出における会社分担のシェアが含まれる。当社は改訂賃貸契約の期間をさらに1年延長することを選択する権利があります5年間改訂された賃貸借契約が満了してから始まります。

二零二年十月五日、当社はマサチューセッツ州剣橋市記念道620号にある改訂テナントがカバーする空間を分譲するために、Orna Treeutics，Inc.(“テナント”)と分譲契約(“分譲”)を締結した。分譲期間は、前倒しで終了しない限り、2021年2月1日から2023年8月31日まで。分譲契約で規定されている初期年間基本賃貸料は約#ドルである1.9百万ドルです。ある例外を除いて、テナントはいくつかのコスト、税金、運営費用を支払う義務がある。転貸はこの特定契約に属し，日付は2015年3月5日であり，620 Memory Leasehold LLCとScholar Rock，Inc.の間で改訂された。

301ビンニー施設レンタル

2019年11月、会社はマサチューセッツ州ケンブリッジ市ビンニー街301号にあるオフィスと実験室空間賃貸契約を締結し、新しい会社本部として使用した。賃貸契約の満期日は2025年8月、会社が所有しているオプションを拡張するこの用語は2年．それは.基本的なレンタル料は$です6.9毎年百万ドル年ごとに増えています3.5%は、当社は2020年8月までのレンタル無料期間を有しています。可変賃貸支払いには、建物の運営·管理において所有者が発生するコストと支出における会社分担のシェアが含まれる。賃貸契約には$#の奨励が含まれています14.1補助金の形で、テナントが空間の設計や建設に関する改善に使われている。賃貸契約について、当社は#ドルの信用状を取得しました2.3百万、毎年自動的に更新されます。会計目的でレンタル開始日は2020年9月に到着します。

会社のレンタルに関する他の資料(会社の分譲収入#ドルを除く)0.7百万ドルとドル1.42022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の百万ドル)は以下の通り(単位：千、レンタル期間や割引率は含まれていません)


	3ヶ月以内に		6ヶ月の間に
	六月三十日		六月三十日
	2022		2022
レンタル料：
リースコストを経営する	$	2,169	$	4,337
可変リースコスト		528		903
総賃貸コスト	$	2,697	$	5,240

カタログ表


	6ヶ月の間に
	六月三十日
	2022
その他の情報：
レンタル経営のための経営キャッシュフロー	$	4,527
加重平均残余レンタル期間		3.0
加重平均増額借入金金利		7.5	%

法律訴訟

当社はその正常な業務過程で引き起こされる訴訟に時々参加する可能性があります。当社は2022年6月30日および2021年6月30日までの6ヶ月間、重大な法的手続きの影響を受けていません

9.債務

当社は2020年10月16日(“締め切り”)に、オックスフォード金融有限責任会社及びシリコンバレー銀行(“SVB”)と$の融資及び担保協定を締結した50.0百万ドル(“ローンと保証協定”)。第1弾、共$25.0締め切りには、100万ドルの資金がある。その会社には追加の$がある25.02021年11月16日、当社は融資及び担保協定第1号改正案(“この改正案”)を締結し、第2期ローン及び担保協定のマイルストーンを改訂し、当社がすでに：(I)apitegromabのサファイア第3期臨床試験設計を公開発表し、Clinicaltrials.govにこの臨床試験を登録し、及び(Ii)SRK-181のDragon第1期臨床試験のB部分を開始することを期待している。修正案によると、第2段階は$25.02021年12月に100万ドルの資金を獲得した。融資と担保協定は2025年5月1日に満期となり、2022年11月までに利息の支払いのみを要求し、元金支払いは2022年12月から始まる。元金未返済の金利はウォール·ストリート·ジャーナルの最優遇金利プラスの大きい方になります4.60%または7.85年利率です。前金は許可されていて、含めてもいいです2%または3手数料百分率(前払い元金)は、前金の時間に依存する。その会社はまた支払いを要求されました4元本の%です。当社は現金をSVB口座に入金しなければなりません。金額は以下の小さい者を基準とします100会社合併現金の%または105未済債務のドル金額の%です

10.プロトコル

GIleadと協力する

2018年12月19日(“施行日”)に、当社は締結しました3年制線維化疾患の治療に専念する形質転換増殖因子β(“形質転換成長因子β”)活性化の特定の阻害剤を発見し、開発するために、ジリッドと主協力協定(“ジリッド協力協定”)に署名する。この協力によれば、ジリッドは独自の選択権を有し、同社の3つの変換成長因子β計画(各計画は“ジリッド計画”)によって生成された候補製品の権利を世界的に許可することができる。ギリッド協力協定によると、同社は製品候補指名による抗体発見と臨床前研究を担当し、その後、ジリッド計画の選択権を行使すると、ギリッドはこの計画の臨床前と臨床開発と商業化を担当する。このオプションは、発効日から特定のgilead計画までの研究協力期間が満了した90日後(2022年3月19日まで)の任意の時間にGileadによって行使されるか、またはより早い者を基準にGilead計画が終了するまで(“オプション実行期間”)とすることができる2022年1月6日、ギレドはすべてのプロジェクトのオプション権期間を終了することに同意した。

ジリッド計画に関連する研究開発·許可義務履行に関する収入は収入として確認されているが，研究開発サービスは入力法を用いて提供されているため，これは個々のジリッド計画に応じて発生するコストと業績義務を履行するために期待されるコストである。統制権の移転は時間の経過とともに起こる。経営陣から見ると、この入力法は履行義務履行の進捗状況を測る最適な測定基準である。分配する

カタログ表

株式購入によって提供される3つの重大な権利(“重大な権利”)は、それぞれの株式購入権を行使または終了するまで、当社の総合貸借対照表に繰延される

A $25.02019年12月、臨床前体内概念検証研究において治療効果の展示に成功し、百万臨床前のマイルストーンに達した。したがって関連する$は25.0履行債務に移行する対価格には100万ドルが含まれており、履行義務に比例して割り当てられており、将来的に実質的な逆転が生じない可能性が高いからである

当社はジリッドプロジェクトごとの研究期限内に，コスト入力法により研究開発サービスに関する収入を確認し，研究期間は2019年1月から2021年12月までである。2022年1月、ジリッドがすべての案のオプション期間を終了した後、同社が確認した収入は#ドル33.2当社の総合経営報告書内の重大な権利は百万元と全面赤字を占めるべきであり、その後ジリッド協力協定に関するすべての収入が全額再確認されました

11.1株当たり純損失

会社が1株あたりの基本純損失を計算する方法は、純損失を発行済み普通株の加重平均で割ったが、制限的な普通株は含まれていない。基本と希釈後の1株当たり純損失を計算するための普通株加重平均には、会社の2020年11月と2022年6月の後続発行に関する事前融資権証が含まれており、予融資権証はいつでも名義現金対価格で行使できるからである。2022年6月30日現在、前払い資金権証は行使されていない27,689,692あらかじめ出資した引受権証はまだ決済されていない.当社はすべての期間で純損失を記録しているため、1株当たりの純損失は赤字と同じであり、潜在的な希薄化証券を組み入れることは逆赤字となるからである。

以下の表は、各期間末の未償還金額に基づいて提案された発行された普通株等価物を示し、これらの等価物に格納されると逆償却作用を有するため、前記期間の希釈1株当たり純損失の計算から除外されている


	6月30日までの6ヶ月間
	2022	2021
制限株奨励	—	9,387
制限株式単位	1,814,627	267,481
株式オプション	5,399,227	4,323,010
株式承認証	10,459,181	—
	17,673,035	4,599,878

12.構造調整

2022年5月16日、同社は業務再編による人員削減を発表し、その臨床段階の資産を優先し、集中させた。再編により同社の従業員が減少した39職位、あるいは約25%と2022年第2四半期に発生しました。したがって、会社が記録した再編費用は#ドルとなる1.9影響を受けた従業員の解散費のために100万ドルが使用され、給料の継続、医療保険料の支払い、再配置サービスが含まれています。#ドル1.4100万ドルを研究開発費とドルに記入します0.52022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月のうち、一般·行政費用は100万ドルを記録した。2022年6月30日までに1.4総金額のうち100万ドルは1.9まだ100万ドルが計算されており、その大部分は2022年末までに支払われる予定だ。同社は$を生み出しています0.1影響を受けた従業員が株式オプションを行使していない既得部分の終了後期権利期間の延長に関連する持分修正に関連する非現金支出、およびいくつかの限定的な株式単位の修正

カタログ表

項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析

以下、当社の財務状況及び経営結果の検討及び分析は、本四半期報告書10-Q表(“四半期報告”)の他の部分の監査されていない総合財務諸表及び関連注釈、並びに2021年12月31日現在の10-K表年次報告に含まれる監査された財務情報及びその注釈と共に読まなければならない

いくつかのイベントに対する我々の実際の結果および時間は、任意の前向き陳述において議論、予測、予想、または指摘された結果と大きく異なる可能性がある。展望的陳述は将来の業績の保証ではなく、私たちの実際の運営結果、財務状況と流動性、および私たちが経営している業界の発展は、本四半期報告に含まれる展望的陳述とは大きく異なる可能性があることを想起させます。また、私たちの経営結果、財務状況、流動性、および私たちが経営する業界の発展が本四半期報告に含まれる前向きな陳述と一致していても、それらは将来の結果や発展を予測できない可能性がある。

以下の情報および任意の前向き陳述は、第2の部分1 Aの下で決定されたリスクを含む、本四半期報告の他の部分的に議論された要因に関連して考慮されなければならない。リスク要因です

このような前向きな陳述に過度に依存しないように注意し，これらの陳述は発表日の状況のみを説明する.法律および米国証券取引委員会規則が特に要求されない限り、私たちは、私たちの予想またはそのような声明に基づいているイベント、条件、または状況の任意の変化を反映するために、いかなる義務も負わず、または前向き声明に記載されている内容とは異なる可能性がある実際の結果に影響を与える可能性がある。

概要

著者らは生物製薬会社であり、深刻な疾病の発見と開発に専念し、その中で蛋白質成長因子を通じてシグナルを伝達することは基礎的な役割を果たしている。成長因子活性化の分子機構の新しい理解は、成長因子の前駆体または潜在形態に対する局所的かつ選択的なモノクロナル抗体を発見および開発するための独自のプラットフォームを開発することを可能にする。細胞レベルを標的としたシグナル蛋白と疾患微小環境に作用することにより，増殖因子治療効果の抑制に関する歴史的用量制限安全挑戦を回避できると信じられている。私たちは生物検証の成長要因に対する私たちの関心がより効果的な発展の道を促進するかもしれないと信じている

私たちは生産的な科学プラットフォームを持っていて、神経筋肉疾患、癌、繊維化を含む様々な深刻な疾病を有する患者の生活を変えることを目的とした新しい候補製品の組み合わせを構築している。私たちは次のような発展を発見し、推進した

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Apitegromabは、脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療に使用される潜在性ミオスタチン活性化阻害剤である。また，apitegromabは他のミオスタチン関連疾患の治療に潜在力がある可能性が信じられている。

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SRK-181は、PD-(L)1抗体に対する薬剤耐性癌の治療のための潜伏形質転換増殖因子β-1(“形質転換増殖因子β-1”)活性化阻害剤である。

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有効かつ選択的な形質転換成長因子β活性化阻害剤(“形質転換成長因子β”)線維症の治療に使われています線維化細胞外基質に潜伏する形質転換増殖因子β1の活性化を選択的に阻害する抗体と，免疫系細胞によって提案された形質転換増殖因子β1の妨害を回避する抗体を含む候補製品の方向に様々な抗体プロファイルが進行している.

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成長因子シグナルの選択的調節に関連する他の発見および早期臨床前計画は、Bmp 6および他の成長因子を含む。

著者らの最初の候補製品apitegromabは1種の高度選択性、完全ヒトのモノクロナル抗体であり、独特な作用機序を有し、骨格筋中の成長因子であるミオスタチンの活性化を抑制できる。ApitegromabはSMAを治療するための最初の潜在的筋ガイド療法として開発されている。私たちは

カタログ表

SAPPHIREを行うことは、非臥床型2型および3型SMA患者におけるapitegromabの治療効果および安全性を評価するための重要な3期臨床試験である(これらの患者は、米国およびヨーロッパで現在流行しているSMA患者の大多数を代表すると推定される)。Apitegromabは著者らの第二段階黄玉概念検証臨床試験において2型と3型SMA患者の治療に用いられた2022年6月、私たちはトパズ社のapitegromabの24ヶ月の治療効果と安全性拡張データを発表し、Cure SMA研究と臨床看護会議で公表した(参照)最新の発展動向)である。また，p積極的な12カ月営業の結果が2021年4月に発表された 2021年6月のCure SMA仮想会議でapitegromabの変革の潜在力を示した。我々は，2021年6月から2022年6月まで，世界筋協会や筋ジストロフィー協会を含む複数の医学大会において，黄玉第二段階臨床試験からの他の探索的分析の支持的データを公表した。アメリカ食品と薬物管理局(FDA)はそれぞれ2021年5月、2020年8月と2018年3月にapitegromabにSMA治療の迅速通路指定、稀な小児科疾患指定と孤児薬物指定を授与した。欧州薬品管理局(EMA)は2021年3月に優先薬物(Prime)の称号を授与し、欧州委員会(EC)は2018年12月にSMAを治療するapitegromab孤児薬品の称号を授与した。

我々は、myostatinの活性化を選択的に阻害することが、SMAにおけるより多くの患者集団(例えば、1型SMAおよび動的SMA)およびSMA以外の適応を含む治療利益を提供する可能性がある複数の他の疾患を決定した。

我々の第2の候補製品SRK−181は、抗PD−1または抗PD−L 1抗体療法などの検査点抑制(CPI)療法に耐性の癌を治療するために開発されている。SRK 181は高度選択性の潜伏転化成長因子β1活性化阻害剤であり、著者らの第一段階Dragon概念検証臨床試験はPD-(L)1抗体に対して主要な薬剤耐性を示す局部末期或いは転移性固形腫瘍患者に対して研究を行っている。この2つの部分からなる臨床試験は、用量増加部分(A部分)と、承認された抗PD-(L)1抗体療法に結合したSRK-181を評価する用量拡張部分(B部分)とを含むB部分は、2021年から始まる尿路上皮癌、皮膚黒色腫、非小細胞肺癌、透明細胞腎細胞癌、および他の固形腫瘍を含む5つの列を含む。A部分の予備臨床データは2021年11月に癌免疫治療学会(SITC)36で公表された^{これは…。}年次総会.

私たちの独自のプラットフォームを利用して、私たちは神経筋疾患、癌、繊維化を含む、重篤な疾患において重要であることが知られている目標に対して、複数の早期および臨床前計画を持っている。我々は，1)我々の構造洞察力と抗体発見の専門知識を応用すること，2)ヒト生物学を優先すること，および3)研究·開発過程に翻訳思考を早期に埋め込むことにより，困難な標的に対する選択性と差別化されたモノクロナル抗体を発見·産生している。

設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。2022年6月30日までの6ヶ月間の純損失は5200万ドルでした。2022年6月30日までの累計赤字は4億281億ドルだった。私たちは予測可能な未来に、持続的な活動を展開する時に巨額の費用と運営損失が発生すると予想している

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我々が行っている黄玉第2段階臨床試験の拡張段階と、SMAにおける我々の第3段階サファイアキー臨床試験、およびapitegromabと関連薬物供給の開放ラベル拡張研究を含むapitegromabの開発活動を継続した

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私たちの第1段階Dragon概念検証臨床試験を行うことを含むSRK-181の研究と開発活動を継続する

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私たちの独自のプラットフォームを使用することで、他の候補製品を発見、検証、開発し続けます

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私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する

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より多くの研究開発事業者を雇うことができます

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上場企業としての私たちの運営を支援するためにインフラを建設し続けます。

これまで、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、近い将来も製品販売から何の収入も得られないと予想されています。もし私たちが臨床開発に成功し、監督部門のapitegromab、SRK-181、あるいは私たちの未来の任意の候補製品の承認を得たら、私たちは将来製品販売から収入を得ることができるかもしれない。さらに、apitegromab、SRK-181、または将来の任意の候補製品に対する規制部門の承認を得たら、

カタログ表

製品販売、マーケティング、流通活動を支援するために、私たちの商業化能力を発展させることに関連した巨額の費用が発生すると予想されています。

最近の会計公告

私たちは最近発表されたすべての基準を検討し、これらの基準が私たちの財務諸表に実質的な影響を与えないか、または私たちの業務に適用されないことを決定した。

プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示

改正された1934年の証券取引法(以下、“取引法”という。)第12 b-2条の定義によると、我々は小さな報告会社であり、本条項で要求される情報を提供する必要はない

項目4.制御とプログラム

経営陣の私たちの開示制御と手続きの評価

我々は、取引法第13 a-15(E)および15 d-15(E)条に規定されている“開示制御および手順”を維持し、取引法に基づいて提出または提出された報告書に開示すべき情報を確保するために、(1)米国証券取引委員会の規則および表に規定されている時間内に報告を記録、処理、まとめ、報告すること、(2)必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、私たちの経営陣に蓄積して伝達することを目的とする。私たちの経営陣は、どんな制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良くても、その目標を達成するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、私たちの経営陣は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を適用しなければならない。私たちの開示制御と手続きはその制御目標を達成するための合理的な保証を提供することを目的としている。

我々の経営陣は、臨時最高経営責任者(最高経営責任者)と最高財務責任者(CEO)の参加の下、2022年6月30日現在、すなわち本四半期報告がカバーする期間が終了した場合の開示制御プログラム及びプログラムの有効性を評価した。上記の評価に基づき、我々の臨時最高経営責任者及び最高財務官は、我々の開示制御及び手続がその日の合理的な保証レベルで有効であると結論した。私たちは引き続き情報開示を検討して記録します

カタログ表

また、当社は、私たちの内部統制や財務報告プログラムを含む内部統制やプログラムを強化し、その効率を向上させ、私たちのシステムと業務の同期発展を確保するために時々変更する可能性があります。

財務報告の内部統制の変化

財務報告書の内部統制に変化はありません(定義はルール13 a-15(F)とルール15 d-15(F) 2022年6月30日までの6ヶ月以内に発生し、それに大きな影響を与えるか情理にかなっている私たちの財務報告書の内部統制に実質的な影響を及ぼすかもしれない。

カタログ表

第2部：その他の情報

項目1.法的訴訟

私たちは時々様々な法的手続きとクレームの影響を受けます。これらの訴訟とクレームは私たちの正常な業務活動に現れます。訴訟やクレームの結果は正確には予測できませんが、本四半期の報告日まで、私たちはいかなるクレームや訴訟の当事者であるとは信じていませんが、これらのクレームや訴訟の結果が私たちに不利であれば、その結果が個別または全体的に私たちの業務に重大な悪影響を及ぼすことを予想する理由があります。結果にかかわらず，弁護や和解コスト，管理資源分流などにより，訴訟は我々に悪影響を与える可能性がある。

カタログ表

第1 A項。リスク要因

我々の普通株に投資する前に、以下のリスク要因と、本四半期報告書10-Q表(“四半期報告”)に記載されている他のすべての情報、我々の総合財務諸表および関連説明、“経営陣の財務状況および経営結果の議論および分析”、および我々が米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した他の文書は、Searar Rock Holding Corporationと我々の子会社(“会社”、“私たち”または“私たち”)と私たちの業務を評価する際に慎重に考慮すべきである。私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。もし実際に以下のいかなるリスクと不確定要素が発生すれば、私たちの業務、将来性、財務状況と経営結果は重大な不利な影響を受ける可能性がある。そのうちの1つ以上のリスクや不確実性が発生した場合、私たちの普通株の市場価格が下落する可能性があり、これは私たちの普通株を購入する資金の全部または一部を損失させる可能性があります。以下に述べるリスク要因は、重大なリスクやその他のリスクを開示しており、詳細ではなく、会社が直面している唯一のリスクでもない。新しいリスク要素は時々出現する可能性があり、いかなる要素或いは要素の組み合わせが私たちの業務、将来性、財務状況と運営結果に与える影響を予測できない。以下のいくつかの陳述は展望的な陳述だ。本四半期報告書の“前向きな陳述に関する特別な説明”を参照されたい。

私たちの業務に関する重大なリスクの概要

私たちの業務は多くのリスクと不確実性の影響を受けています。あなたは投資決定を下す前に、“リスク要因”の節で強調されたリスクと不確定要素を含むこれらのリスクと不確定要素を認識すべきです。これらのリスクは以下のリスクを含むが、これらに限定されない

製品開発と規制承認に関するリスク

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製品開発は長くて高価な過程と関連があり、結果は不確実だ。私たちは、apitegromab、SRK-181、または任意の将来の候補製品の開発および商業化を完了する過程で追加のコストを生成したり、遅延に遭遇したり、最終的には達成できないかもしれません。

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私たちの業務は進行中の新冠肺炎の大流行のような疫病の実質的かつ不利な影響を受ける可能性がある。新冠肺炎疫病はすでに臨床試験データと活動を含む著者らの業務と運営に影響を与える可能性がある。

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臨床前研究と早期臨床試験の結果は未来の結果を予測できないかもしれない。候補製品の早期臨床試験における成功は後期臨床試験で複製されない可能性がある。

●

著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の中期、初歩と初歩的な結果はより多くの患者データの出現に従って変化する可能性があり(例えば、陽性治療効果結果から不良或いは陰性治療効果結果まで)、そして追加の監査、検証と検証プログラムの影響を受け、これらのプログラムは最終データに重大な変化を招く可能性がある。

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私たちの臨床試験のデータは、私たち或いは私たちの任意の協力者が行った任意の未来の臨床試験のデータを含み、著者らの臨床前研究或いは早期臨床試験に見られない重大な不良事件を掲示する可能性があり、そして安全状況を招く可能性があり、監督部門の許可或いは市場が私たちの任意の候補製品を受け入れることを阻害するかもしれない。

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著者らは第三者による臨床試験とある方面の臨床前研究を行った。これらの第三者がその契約義務の履行に成功しなかった場合、または予想される期限内に法律および規制要件を達成または遵守できなかった場合、私たちの業務は、規制部門の任意の潜在的候補製品の承認または商業化を遅延または得ることができず、実質的な損害を受ける可能性がある。

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私たちはアメリカ、EU、イギリスと他の司法管轄区域で私たちの候補製品に対する監督管理審査過程は長く、時間がかかり、しかも本質的に予測不可能であり、私たちは私たちの候補製品の臨床開発と監督管理審査(もしあれば)の方面で重大な遅延に遭遇するかもしれない。

カタログ表

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FDA、EMA、または他の管轄区域の規制機関は私たちの開発計画に同意しない可能性があり、私たちは候補製品の規制承認を得ることができないか遅延する可能性があります。

●

我々はSMAを治療するためのapitegromabの孤児薬物名をFDAから取得し，ECはSMAを治療するためのapitegromabの孤児薬物製品名を承認した。私たちの将来の候補製品については、apitegromabの孤児薬物指定と、FDA、EC、または他の管轄区の規制機関の孤児薬物指定を他の管轄区の規制機関に求めることができるかもしれない。これらの場合、私たちは要求された指定を受けることができないかもしれないし、潜在的な市場排他性を含む孤児薬物指定に関する利点を実現できないかもしれない

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臨床前の発展は不確定である。私たちの臨床前計画は遅延したり、決して臨床試験に入らない可能性があり、これは私たちが製品ラインを開発し、規制の承認を得たり、これらの計画をタイムリーに、あるいは根本的に商業化する能力に悪影響を与え、これは私たちの業務に悪影響を与えるだろう。

製造と供給に関するリスク

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私たちは第三者の製造と供給パートナーに依存しているため、私たちの研究開発、臨床前および臨床開発材料、および商業材料(承認された場合)の供給は限られたり、中断されたり、数量や品質が満足できない可能性がある。

私たちの業務と運営に関するリスク

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私たちが2022年5月に発表した再編と関連リストラは予想の節約をもたらさない可能性があり、総コストと支出が予想以上に増加し、私たちの業務を混乱させる可能性があります

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私たちは私たちの人員、システム、そして第三者との関係を含めて、いくつかの分野で私たちの組織を発展させて、私たちの候補薬物を発展させる必要があるだろう。

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私たちの管理者と高度な技術と管理者は私たちの業務に重要です。もし私たちが重要な人員を失って、管理移行を行って、あるいは私たちがより多くの高技能者を募集できなければ、私たちはさらにapitegromabとSRK-181を開発する能力が損なわれる可能性があり、私たちの行動は損なわれる可能性がある。

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私たちまたは私たちの任意の従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、またはサプライヤーが適用される法律および法規を遵守できない場合、私たちの業務および運営に悪影響を及ぼす可能性があります。

知的財産権に関するリスク

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私たちの成功は私たちの知的財産権を保護する能力にある程度かかっている。私たちの固有の権利と技術を保護することは難しくて高価で、私たちはそれらの保護を保障できないかもしれない。

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私たちは第三者が許可した知的財産権に依存している。もし私たちがこのようなライセンスの義務を履行しない場合、またはこれらのライセンスを終了しなければ、重大な権利の喪失を招く可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう。

カタログ表

私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク

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設立以来、私たちは毎年純損失を出しており、将来も純損失が続くと予想されている。

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私たちは私たちの運営を支援するための追加の資金が必要になり、必要な資金が得られなければ、apitegromab、SRK-181、および任意の未来の候補製品の開発と商業化を達成できないだろう。

私たちの普通株に関するリスクは

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私たちの株価の変動は大きく、様々な要素は私たちの株の投資家に対する魅力を低下させるかもしれない。

製品開発と規制承認に関するリスク

任意の候補製品を商業化するために必要な監督管理許可を得るためには、広範な臨床試験を通じて、私たちの候補製品が人体で安全かつ有効であることを証明しなければならない。臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。著者らは適用された監督管理機関が臨床意義があると考える臨床終点を構築できない可能性があり、臨床試験はテストのどの段階でも失敗する可能性がある。早期臨床試験と後期臨床試験の試験設計上の差異は早期臨床試験の結果を後期臨床試験に外挿することが困難である。臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその製品の発売許可を得られなかった。

各候補製品について、臨床試験の成功は、バイオ製品ライセンス申請(“BLA”)をFDAに提出し、EMA、MHRAにマーケティング許可申請(“MAA”)を提出し、比較可能な外国規制機関に同様のマーケティング申請を提出し、それにより、任意の候補製品を最終的に承認し、商業マーケティングを行うための前提条件である

私たちは起動、進行、あるいは臨床試験を完了する時に遅延に遭遇するかもしれない。私たちはまた、進行中の任意の臨床試験または私たちが行っている任意の未来の臨床試験中またはそのために、上場承認を得るか、またはapitegromab、SRK-181または任意の将来の候補製品を商業化する能力を延期または阻止する可能性がある多くの予測不可能な事象を経験する可能性がある

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FDAまたは同様の外国の監督管理機関と受け入れられる臨床試験設計、実施または統計分析計画について遅延または達成できないことについて合意した

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地方、州または連邦政府からの任意の命令または新冠肺炎の大流行による基本的および不要な機能およびスタッフの臨床試験サイト政策の決定は、著者らの臨床試験方案の一部としてサイトスタッフの評価能力に影響を与える可能性があり、あるいは評価の進行遅延を招き、または適時に評価結果を臨床試験データベースに入力する能力に影響を与える可能性がある

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監督機関、機関審査委員会(“IRBs”)または道徳委員会は、私たちまたは私たちの研究者が予想される試験場所で臨床試験を開始したり、臨床試験を行ったりすることを許可してはならない

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私たちは、潜在的な試験地点および潜在的なCROと受け入れ可能な条項との合意に遅延または合意できない可能性があり、これらの条項は、広範な交渉を必要とする可能性があり、異なるCROと試験地点との間に大きな差があるかもしれない

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私たちの協力者は共同試験の適用品質と法規の要求に合った製品を直ちに提供することができませんでした

カタログ表

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協力者は臨床試験計画に不足した資金を提供し、臨床試験を延期或いは停止し、候補製品或いは臨床試験計画を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行うことができ、或いは新しい候補薬物調合に臨床試験を要求することができる

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任意の候補製品の臨床試験は、安全性および有効性を示すことができないか、または陰性または不確定な結果を生じる可能性があり、私たちは、決定または監督機関が、追加の臨床前研究または臨床試験を要求するか、または製品開発計画を放棄することを決定することができるかもしれない

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任意の候補製品の臨床試験に必要な被験者の数は、私たちが予想していたよりも多くの被験者を必要とする可能性があり、これらの臨床試験の登録速度は、私たちが予想していたよりも遅く、または挑戦的である可能性があり、または被験者は、これらの臨床試験を脱退するか、または予想以上の速度で治療後のフォローアップに戻ることができない可能性がある

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臨床試験のために十分な研究場所または研究者を決定または募集するための挑戦

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私たちの第三者請負業者は、法規の要求を適時に遵守したり、私たちに対する契約義務を履行できなかったり、全く守らなかったりする可能性があります

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新型肺炎コロナウイルスの伝播がFDAの正常な運営能力に与える影響と関連する遅延が出現する可能性がある

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臨床研究場所や臨床研究者は臨床試験方案から外れたり、試験を脱退したりする可能性があり、これは私たちが新しい臨床試験場所や調査者を増やす必要があるかもしれない

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私たちは選択するかもしれません、または規制機関、IRBs、または倫理委員会は、規制要件を遵守していないこと、または参加者が受け入れられない健康リスクにさらされていることを含む、様々な理由で臨床研究または試験を一時停止または終了することを要求するかもしれません

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私たちまたは私たちのCROは、臨床研究現場で捕獲された臨床試験データにアクセスおよび検証する能力が制限されていることを監視およびソースファイルによって検証します

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候補製品の臨床試験コストは予想以上に高いかもしれません

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私たちの候補製品の供給または品質、または候補製品の臨床試験に必要な他の材料は、所与の臨床試験を開始または完了するのに十分ではないか、または十分ではないかもしれない

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私たちの候補製品は、副作用または他の予期しない特徴を有する可能性があり、私たちまたは私たちの調査者、規制機関、IRBsまたは倫理委員会が試験を一時停止または終了させるか、または他の療法からの臨床試験報告は、私たちの候補製品の安全性または有効性の懸念を引き起こす可能性がある

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候補製品の臨床的または臨床的前データおよび/または候補製品と同じクラスの他の分子からのデータに基づいて、候補製品のための適切な安全プロファイルを確立することができなかった

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FDA、EMA、または他の規制機関は、長期毒理学研究のような追加のデータを提出することを要求するか、または臨床試験を開始することを可能にする前に他の要求を提出するかもしれない

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候補製品の開発中に、看護基準の変化または適用される政府法規または政策の変化は、行われている臨床試験および/または追加の臨床前研究または臨床試験の修正が必要である

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臨床試験を達成するのに十分な資金が足りない。

もし臨床試験が保留され、一時停止または終了された場合、私たちも遅延に遭遇する可能性があり、臨床試験が一時停止または終了を提案された場合、私たち、そのような試験を行う機関のIRBsまたはFDA、EU加盟国の主管部門および/または道徳委員会、または他の規制機関も遅延に遭遇する可能性がある

カタログ表

このような試験は，データセキュリティ監視委員会(“データセキュリティ監視委員会”)が行ったり，連邦，州や地方法律の変更により行われたりする.一時停止または終了は、規制要件または私たちの臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかったこと、FDA、EMA、EU加盟国の主管機関および/または道徳委員会または他の監督機関による臨床試験操作または試験場所の検査による臨床休止、予見できない安全問題または副作用の実施、製品または治療のメリットの証明ができなかったこと、臨床的意義のある試験終点を確立または実現できなかったこと、政府法規または行政措置の変化、または臨床試験を継続するのに十分な資金が不足することを含む様々な要因による可能性がある

臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。また，FDA，EMA，あるいは他の規制機関は，われわれの臨床試験設計や臨床試験データの解釈に同意しない可能性があり，あるいは彼らがわれわれの臨床試験設計を審査しレビューした後であっても，承認要求を変更する可能性がある。例えば，将来のいくつかの試験は開放ラベル試験設計を部分的に利用する予定であり，我々が行っているSRK−181の癌免疫治療における第1段階Dragon臨床試験と，われわれが行っているapitegromabの2型と3型SMAにおける黄玉臨床試験の拡張段階，部分的に開放ラベル試験設計を利用している。開放ラベル試験とは、患者および研究者が、患者が試験品または既存の承認薬物またはプラセボを受けているかどうかを知っていることを意味する。開放ラベル試験は様々な制限を受けており，いずれの治療効果も誇張される可能性があり，開放ラベル研究中の患者は治療を受けていることを認識しているからである。オープンラベル試験は、例えば、患者が実験的治療を受けることを意識しただけで症状が改善したと考えられる場合、患者の偏見の影響を受ける可能性がある。オープンラベル試験は研究者の偏見の影響を受ける可能性もあり，この場合，臨床試験の生理結果を評価·審査する人は，どの患者が治療を受けているかを知り，その知識を知っている場合に治療群の情報をより有利に説明することが可能である。開放ラベル設計のため、臨床試験中の潜在的なバイアス源は十分に緩和されていない可能性があり、そして私たちがこのような設計のいかなる試験に失敗することを招く可能性があり、将来のマーケティング応用をサポートするために追加の試験が必要かもしれない。また、, 他のタイプの試験(ランダム、二重盲検、平行試験を含む)、特に規模が小さい或いは1つの研究に限られていれば、任意の治療効果或いは誤識別積極的な治療効果信号を誇張する可能性のある潜在的偏見と局限性の影響を受ける, あるいは逆に，治療効果信号は検出されず，実際には積極的な治療効果がある可能性がある。また、FDA、EMA、または他の規制機関は、たとえ彼らが私たちの臨床試験の設計を審査し、コメントしたとしても、承認要求を変更する可能性がある。 FDA、EMA、または他の規制機関の売上による予測不可能性は、承認要求がこのように変化するリスクを増加させる可能性があり、これは、承認された能力に影響を与える可能性があり、または私たちの臨床開発計画を延期し、私たちの業務、財務状況、および運営結果を損なう可能性があります。

もし私たちが臨床テストやマーケティング審査の面で遅延に遭遇したら、私たちの製品開発コストは増加します。われわれのいずれの臨床試験が計画通りに開始されるかどうか，再構成が必要かどうか，予定通りに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。重大な臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮することも可能であり、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にすることができ、これは候補製品を商業化することに成功する能力を弱化させ、私たちの業務と運営結果を損なう可能性がある。著者らの臨床開発計画のいかなる遅延も著者らの業務、財務状況と運営結果を深刻に損害する可能性がある。

私たちの業務は進行中の新冠肺炎の大流行のような疫病の実質的かつ不利な影響を受ける可能性がある。新型肺炎の流行はすでに私たちの業務と運営に影響を与え続ける可能性がある

現在の新冠肺炎の大流行は変化しており、引き続き全世界に蔓延しており、これまですでに政府の隔離、不必要な業務の閉鎖、在宅勤務指令、旅行制限、物理距離、現地避難令とその他の公共衛生安全措置を含む各種の対応措置を実施している。最近ワクチン管理の方面で進展があったにもかかわらず、達美航空とオミックを含む最近の変種ウイルスの爆発、及び全世界各地で実施された関連する抑制と緩和措置は、すべて世界経済と私たちの業務に不利な影響を与え、その深刻さと持続時間はまだ確定していない。新冠肺炎の大流行は引き続き企業と商業に直接と間接的な重大な影響を与え、労働力不足が出現したためである；サプライチェーンの中断；施設と生産の一時停止；ある商品とサービスの需要が大流行前のレベルに回復すれば、徐々に大流行前のレベルに回復する可能性がある。新型肺炎に対応するために、私たちの多くの従業員は私たちのオフィスの外で遠隔作業を続けています

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オフィスです。また，我々の実験室運営は正常な生産能力に近いまで回復しているが，新冠肺炎に関連するサプライチェーン問題により，材料や用品の継続的なタイムリーな調達に挑戦し続ける可能性がある。私たちは第三者メーカーに依存してapitegromabとSRK-181を生産する。新冠肺炎ワクチンの需要や，1950年の国防生産法や同等外国立法により徴用された製造施設や材料の可能性は，愛必佳やSRK−181に必要な材料や製造槽を得ることをより困難にする可能性がある。もし私たちの任意の第三者メーカーが新冠肺炎疫病の不利な影響を受け、あるいはもし彼らが新冠肺炎コロナウイルスワクチンの開発或いは製造に適応するために資源或いは生産能力を移転するならば、私たちのサプライチェーンは中断する可能性があり、それによって私たちが臨床試験に愛を供給することは必ず妥当或いはSRK-181の能力を制限する。新冠肺炎の大流行により、著者らはすでに著者らの業務、臨床前研究と臨床試験を影響する中断を経験し続ける可能性がある。

われわれの臨床試験には，新冠肺炎の大流行の影響を受ける地域に位置する地点があり，多くの地点で操作に関する政策が策定されている。新冠肺炎の大流行は著者らの臨床試験の登録、進行、進展、継続と完成に不利な影響を与える可能性があるいくつかの要素を含む：

●医療資源を臨床試験事務の実施から新冠肺炎の大流行に注目する問題に移し，新冠肺炎ワクチンの管理を含めて，われわれの臨床試験調査員である医師，われわれの臨床試験場所である病院，われわれの臨床試験を支援する病院スタッフの注意に悪影響を及ぼす可能性がある

●新冠肺炎の医療保健提供者、患者と人員に対する持続的な影響--異なる司法管轄区域は大きく異なる可能性があり、及び現地の制限とやり方への影響は、複数の方案の複雑さ、及びワクチン接種の可及性と比率、及び異なる地域のワクチン接種の有効性を理解し、制御しなければならない

●旅行や検疫要求の制限、これらの制限は、臨床試験場所の起動、私たちのCRO訪問と臨床試験地点を監視する能力、および新冠肺炎の大流行による基本的かつ不必要な機能とスタッフの新しい臨床試験場所政策を中断し、私たちの臨床試験方案の一部として、これらの政策は現場スタッフが評価を行う能力に影響を与える可能性があり、あるいは評価の進行遅延を招き、あるいは評価結果を臨床試験データベースに適時に入力する能力、または患者が臨床試験に参加する能力を制限し、候補製品の用量または評価の機会を得ることができる；

●患者は、私たちの臨床試験にさらに参加できないか、または参加したくないかもしれない(またはいくつかの所定の用量の研究製品を逃すことを含む参加を制限しなければならないかもしれない)

●臨床試験の一部として、製品候補用量または評価をスキップまたは延期し、これは治療効果および安全性結果を含む臨床試験データ読み取り値に悪影響を及ぼす可能性がある

●SMAのSMN上方制御治療または癌の抗PD-(L)1治療のような臨床試験における患者の背景治療をスキップまたは遅延させるか、または治療効果および安全性結果を含む臨床試験データ読み取りに悪影響を及ぼす可能性のある他の背景看護；

●世界的な輸送中断は、私たちの試験で使用された候補製品のような臨床試験材料の輸送に影響を及ぼす

●従業員の欠勤や休暇日数は、現地の監督管理機関、道徳委員会と他の重要機関と請負業者との必要な相互作用が遅延した。

私たちの臨床試験に参加した患者が新冠肺炎に感染した場合(検出または診断されていない場合に発生する可能性がある)、これは、これらの試験のデータ読み取りに負の影響を与える可能性がある；例えば、患者は、私たちの臨床試験への参加を制限しなければならない可能性がある(または、患者が感染していない場合とは異なる治療効果評価を示すかもしれない)、または患者は、私たちの医薬製品による有害事象を経験する可能性がある。もし著者らのいかなる臨床試験に参与する患者が新冠肺炎ワクチンを接種すれば、ワクチン接種が著者らの臨床試験のデータ読み取り値にどのように影響するかどうかはまだ不明であり、例えば治療効果と

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安全です。このような影響を緩和するために努力しているにもかかわらず、新冠肺炎の全世界的な疫病は依然として発展しており、著者らの実験は不利な影響を受ける可能性がある。

いくつかの臨床試験参加者は研究薬物の投与量の研究を受け、臨床試験の評価を完成する方面で期待に達しなかった或いは遅延を経験した。例えば、第二段階の黄玉12ケ月までの第一線のデータ読み取り値、臨床試験中の4名の患者は新冠肺炎関連サイトのアクセス制限のため、一人当たり期待した三剤apitegromabを獲得できなかった。また，新冠肺炎の大流行の影響を受けた地域や本研究のある臨床試験地点がある地域で実施された旅行制限により，免疫腫瘍学Dragon臨床試験に参加した人数は当初予想されていたよりも遅かった。新冠肺炎疫病による中断と遅延は、著者らの臨床試験の遅延或いはデータ読み取りに不利な影響(例えば、不良治療効果結果、不良安全信号、利用可能なデータ量の減少或いはデータ混乱)を含む、著者らが行っている及び未来の臨床試験に追加的な影響を与える可能性があり、著者らは患者を現在或いは未来の臨床試験に参加する能力の遅延を識別し、募集する。私たちの開発計画に影響を与える例を挙げると、新冠肺炎の大流行は、SMAのApitegromabの第3段階試験結果の負または差を招く可能性があり、規制当局は製品の承認を拒否し、製品承認の潜在的な規制届出が遅延し、現在計画されている計画外で追加の臨床試験を行うことを要求する(例えば、規制当局が私たちの第3段階試験のデータ量が新冠肺炎の影響によって不足したり混同したりすると考えている場合)、または他の不良結果である

新冠肺炎の大流行は著者らの業務、臨床前研究と臨床試験に対する持続的な影響程度は未来の発展に依存し、これらの発展は高度な不確定性と予測不可能性を持ち、出現する可能性のある新冠肺炎の大流行の深刻性と持続時間に関する新しい情報、及び新冠肺炎コロナウイルスの制御或いはその影響を治療する行動などを含む。

われわれの臨床開発戦略は，ある第三者が承認した薬物療法の持続的な使用と供給に依存している

ApitegromabとSRK-181は私たちの2つの臨床段階の候補製品である。我々の第二段階黄玉臨床試験では、まだ開放ラベル拡張部分を受けているいくつかの患者は、apitegromabおよびNusinesenのようなSMN上方制御治療を受けている。これらの患者はこのような療法の持続的な使用と獲得性に依存する。また，われわれのSapphire 3期臨床試験では，apitegromabと承認されたSMN上方制御治療を受けている。これらの患者はこのような療法の持続的な使用と獲得性に依存する。 Nusinesenやrisplamのような承認されたSMN上方制御療法が限られているか、使用できなくなった場合、私たちは黄玉延期やサファイア試験の一時停止または停止を余儀なくされる可能性があり、あるいは患者の医療条件が影響を受ける可能性があり、これは試験中のapitegromabの治療効果と安全性結果に負の影響を与え、あるいはデータ量を減少させたり、本試験のデータを混同したりする可能性がある。著者らはまた、局所末期或いは転移性固形腫瘍患者におけるSRK-181の第一段階の臨床試験を開始し、これらの患者はPD-(L)1抗体治療に対して初歩的な薬剤耐性を示した。この臨床試験中のいくつかの患者は、PembrolizumabのようなSRK-181と承認された抗PD-(L)1治療を受けている。承認された抗PD−(L)1療法が限られているか，利用できなくなった場合，登録できない可能性があり，患者の募集を延期したり，Dragon臨床試験の一時停止や中止を余儀なくされたりする可能性があり，あるいは患者の医療条件が影響を受ける可能性があり，試験におけるSRK−181の治療効果や安全性結果に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの臨床試験のいかなる遅延あるいは一時停止は私たちの業務の将来性に重大で不利な影響を与えるだろう

臨床前研究と早期臨床試験の結果は未来の結果を予測できないかもしれない。候補製品の早期臨床試験での成功は後期試験で複製されない可能性がある。

臨床前研究と早期臨床試験の結果は未来後期臨床試験の結果を予測できないかもしれない。臨床前研究と早期臨床試験は主にPKとPDを研究し、候補製品の副作用を理解し、そして各種の投与量と投与量計画を評価するためである。我々の現在あるいは未来の候補製品は患者において実験室研究とは異なる化学、生物および薬理学的特性を示すか、あるいは予測不可能または有害な方法でヒト生物システムと相互作用する可能性がある。臨床前研究と早期臨床試験で進展が得られたにもかかわらず、臨床試験後期段階の候補製品は必要な薬理特性を示すことができない或いは積極的な安全性と有効性結果を産生する可能性がある。健常成人ボランティアのためのapitegromabの第1段階試験と，2型および3型SMA患者の治療のための第2段階黄玉概念検証試験を完了した。2021年4月、第2段階12ヶ月の正面営業結果を発表しました

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2021年6月から2022年6月までの間に，他の探索的分析からの支持的データを異なる医学大会で公表した。2022年6月、著者らは黄玉第二段階臨床試験におけるAitegromabの2型と3型SMA患者に対する24ケ月の治療効果と安全性拡張データを発表し、Cure SMA研究と臨床看護会議で公表した。 2022年1月、2型および3型SMA患者の治療に用いられるapitegromabの3期サファイア臨床試験を開始した。2021年11月、私たちは癌免疫治療学会年次総会で、私たちの癌免疫治療第一段階Dragon試験A部分の中期臨床データを公表した。SRK−181またはapitegromabの第1段階Dragon試験または任意の他の将来の臨床試験が積極的な結果を示すことは保証できない。著者らは現在のいかなる臨床試験も最終的に成功することを保証することができず、著者らのいかなる候補製品の更なる臨床開発を保証することもできない。私たちはまた、私たちの未来のいかなる臨床試験も私たちの以前の臨床試験と類似した結果を示すか、あるいは私たちの任意の候補製品のさらなる開発または登録を支持することを保証することはできない。臨床試験中の薬物や生物製品の失敗率が高かった。多くの製薬と生物技術業界の会社は比較的に早い研究の中で人を奮い立たせる結果を得たが、しかし後期の臨床開発において依然として重大な挫折に遭遇し、著者らの臨床開発中のいかなるこのような挫折はすべて著者らの業務と運営業績に重大な不利な影響を与える可能性がある。

私たちが時々発表あるいは公表した臨床試験の中期、初期或いは初歩的な結果はより多くの患者データの出現に従って変化する可能性があり、追加の監査、検証と検証プログラムの影響を受け、これらのプログラムは最終データの重大な変化を招く可能性がある。

私たちは時々中期、初歩的あるいは初歩的なデータを公表するかもしれないが、著者らの臨床試験の中期の主要な結果あるいは初歩的な結果を含む。より多くの患者データの出現に伴い、著者らの臨床試験の任意の中期、初期或いは初歩データとその他の結果は実質的な変化が発生する可能性がある。初期、初期、中期、またはトップライン結果もまだ監査、検証、および確認手続きを受ける必要があり、これらのプログラムは、最終データが私たちが以前に公表した中期、初期、または予備データと大きく異なることをもたらす可能性がある。したがって、中期、予備、または予備データは、最終結果を予測することができない可能性があり、最終データが利用可能になる前に慎重に扱われるべきである。私たちが追加的なデータを受け取って十分に評価すると、私たちはまた異なる結論を出すかもしれないし、これらの結果を限定する可能性があると考えられる。例えば，2021年11月に癌免疫治療におけるSRK−181の第1段階Dragon試験A部分の予備臨床データを癌免疫治療学会年次総会で示した。われわれの第1段階Dragon試験のデータは試験中に報告を継続し，腫瘍反応データは現場調査者の評価に基づく。腫瘍反応の中心読み取りも行われており、キュー内および/または列を越えて完了すると、中央読み取りが全面的に検討される。予備、初期、または中間データと最終データとの間の差は、私たちのトラフィックに悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちの臨床試験のデータは、私たちまたは私たちの任意の協力者が行った任意の未来の臨床試験のデータを含み、私たちの臨床前研究或いは早期臨床試験に見られない重大な不良事件を掲示し、そして安全状況或いは副作用を招く可能性があり、それによって監督部門が私たちの任意の候補製品の市場受容度を抑制或いは制限することができる。

私たちの任意の臨床試験において重大な有害事象または他の副作用が観察された場合、私たちは患者を私たちの臨床試験に参加することが困難になる可能性があり、患者は私たちの試験から撤退するかもしれない、または1つ以上の候補製品の試験または開発作業を完全に放棄することが要求される可能性がある。著者らの臨床試験において、患者は抗薬抗体レベルを産生する可能性があり、これは著者らの候補製品の潜在的な治療効果を制限し、或いはアレルギー反応或いはその他の副作用を引き起こす可能性がある。我々、FDA、EU加盟国の主管当局および/または道徳委員会またはその管轄区域の他の適用可能な規制機関、またはそのウェブサイトのIRBは、そのような試験中の対象または患者が許容できない健康リスクまたは副作用に直面していると考えることを含む、様々な理由で候補製品の臨床試験を随時一時停止することができる

生物技術業界で開発されたいくつかの潜在療法は最初に早期試験で治療の将来性を示したが、その後副作用が発生することが発見され、それらの更なる発展を阻害した。副作用はいくつかの潜在的な否定的な結果をもたらすかもしれません

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規制部門は、製品候補製品の上場承認を拒否したり、製品の承認を撤回したりすることができる

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このような製品の販売を一時停止することができます

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規制当局はこのような製品のラベルに警告を追加することを要求するかもしれない

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私たちは、このような製品のためのリスク評価および緩和戦略(“REMS”)を制定することを要求されるか、またはREMSが確立されている場合、REMSの下で追加的な要求を組み込むか、または同様の外国の規制機関によって要求される同様の戦略を制定することが要求されるかもしれない

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私たちは追加的な発売後の研究が必要かもしれません

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私たちは起訴され、被験者や患者に与えられた傷害に責任を負うかもしれない

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私たちの名声は損なわれるかもしれない。

これらの開発のいずれも、私たちの候補製品の承認の見通しを獲得または維持することに悪影響を及ぼす可能性があり、および/または、任意の承認された製品に対する市場の受け入れを阻害し、私たちの業務、財務状況、および見通しに大きな損害を与える可能性がある。

われわれが臨床試験で患者を募集する際に困難に遭遇すると，われわれの臨床開発活動は延期されたり，他の悪影響を受けたりする可能性がある。

様々な原因により、新冠肺炎の大流行を含め、著者らは臨床試験で患者募集困難に遭遇する可能性がある。臨床試験方案に基づいて適時に臨床試験を完成し、他の事項以外に、試験が終了するまで十分な数の患者を募集する能力があるかどうかに依存する。患者の登録は多くの要素に依存している

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協定に規定されている患者資格と排除基準

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実験の主要な終点に必要な患者集団の大きさを分析した

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患者が私たちの実験に参加する意志或いは獲得性(新冠肺炎の大流行を含む)

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裁判に参加する場所の数と場所

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患者の試験場所への接近、および旅行または試験場所へのアクセスの制限(新冠肺炎の大流行を含む)

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実験の設計

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私たちは適切な能力と経験を持つ臨床試験研究者を募集することができます

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他の利用可能な治療法に対する研究されている候補製品の潜在的な利点とリスクに対する臨床医師と患者の見方

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患者の同意を得て維持する能力は

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臨床試験に参加した患者は，研究に参加する前に試験を終了するリスクである。

例えば，SMA治療のためのapitegromabが初歩的に開発されており，米国やヨーロッパでは30，000~35，000人の患者が影響を受けていると推定されるまれな疾患である。したがって，apitegromabの臨床試験に参加する患者を募集する際に困難になる可能性があり，これらの患者数が少ないことが原因である。また，我々の臨床試験は，我々の試験に参加することを選択する可能性のある患者が我々の競争相手による試験に参加することを選択する可能性があるため，他の臨床試験と同じ治療分野での製品の候補を争うであろう。合格した臨床研究者の数は限られているため、著者らは同じ臨床でいくつかの臨床試験を行うことを期待している

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我々のいくつかの競争相手が使用する臨床試験サイトは、このような臨床試験サイトで臨床試験を行うことができる患者数を減少させる。さらに、患者は、臨床試験に参加せず、FDA承認療法またはEUまたは他の外国司法管轄区域で承認された療法に移ることを選択することができる。

患者募集の遅延はコスト増加を招く可能性があり，あるいは将来の臨床試験の時間や結果に影響を与える可能性があり，これらの試験の完了を阻止し，候補製品開発を進める能力に悪影響を及ぼす可能性がある。

著者らは第三者に依存して臨床試験とある方面の臨床前研究を行う。これらの第三者がその契約義務を成功裏に履行できなかった場合、または予想される期限内に法律および規制要件を完了または遵守できなかった場合、私たちの業務は、apitegromab、SRK-181、または任意の将来の候補製品の承認または商業化を遅延または獲得できない可能性があり、私たちの業務は実質的に損害を受ける可能性がある。

大学、医療機関、CRO、戦略パートナーと他の機関との合意に基づいて、著者らは第三者に依存して著者らの臨床前研究のいくつかの方面と臨床試験を行った。私たちはしばしばそのような第三者と予算や契約を交渉しなければなりません。もし私たちが成功しなかった場合、あるいは交渉にかかる時間が予想より長くなり、これは私たちの開発スケジュールが遅れ、コストが増加する可能性があります。

われわれの臨床試験過程では，われわれは特に第三者に強く依存しているため，われわれの臨床研究者に対するコントロールは限られており，彼らの個人雇用政策や承認された臨床案の遵守を含めて彼らの日常活動への可視性も限られている。しかし、私たちは私たちのすべての実験が適用された合意、法律と法規の要求、そして科学的な基準に従って行われ、私たちの第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。私たちおよびこれらの第三者は、データおよび報告の結果が信頼性かつ正確であることを保証し、試験参加者の権利、完全性および機密性を保護するために、FDAおよび同様の外国の規制機関によって実行され、臨床試験結果を記録し、報告する法規およびガイドラインである良好な臨床実践(GCP)要件を遵守しなければならない。規制機関は，試験スポンサー，臨床研究者，試験地点の定期検査によりこれらのGCP要求を実行する。私たちまたはこれらの第三者のいずれかが適用されたGCP要件を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、これらの試験の一時停止または終了を要求するか、または私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求するかもしれない。検査後、これらの規制機関が私たちの臨床試験がGCP要求に適合しているかどうかを確認することはできません。現在行われている臨床試験を登録し、完成した臨床試験結果を政府が支援しているデータベースClinicalTrials.govに発表することも求められています, 決められた時間の範囲内です。そうしないことは民事罰金、否定的な宣伝、そして民事と刑事制裁につながるかもしれない。FDAと国立衛生研究院は最近、政府が規定に適合しない臨床試験スポンサーに対してこれらの登録と報告要求を実行することを望んでいると表明した。

私たちまたはこれらの第三者がこれらの規定を遵守できなかったか、または十分な数の患者を募集できなかった場合、私たちは臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制承認過程を延期します。さらに、これらの第三者が連邦または州詐欺および乱用または虚偽クレーム法律法規またはヘルスケアプライバシーおよび安全法律に違反した場合、私たちの業務は巻き込まれる可能性がある。

我々の前臨床研究または臨床試験を実行するいかなる第三者も私たちの従業員ではなく、そして、私たちとこのような第三者との合意によって私たちに提供される可能性のある救済措置を除いて、私たちは彼らが私たちの臨床前研究と臨床試験に十分な時間と資源を投入したかどうかを制御することができない。これらの第三者はまた、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係があるかもしれません。彼らはまた、これらの実体のための臨床試験や他の製品開発活動を行っているかもしれません。これは、彼らが私たちを代表する表現に影響を与えるかもしれません。これらの第三者がその契約義務または義務の履行に成功しなかった場合、または予想される最終期限内に契約義務を履行することができなかった場合、新冠肺炎の大流行によるその運営または規制された場所への影響により、その契約義務または義務を履行できなかった場合、交換が必要である場合、または彼らが得た臨床前または臨床データの品質または正確性が、私たちの方案または規制要件または他の理由を遵守できなかった場合、臨床開発スケジュールを含む我々の開発スケジュールは、延長、延期または終了される可能性があり、私たちの製品の開発を完了し、監督部門の承認を得ることができないか、または製品を商業化することに成功する可能性がある

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候補者です。したがって、私たちの財務業績と候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。

もし私たちがこれらの第三者CROまたは他の人との任意の関係が終了した場合、私たちはCROまたは他の第三者と合意することができないか、または商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。CROを交換または追加することは、追加のコストをもたらし、管理時間と労力を必要とします。しかも、新しいCROが仕事を始める時、自然な過渡期がある。そのため，遅延が生じる可能性があり，期待される開発スケジュールを満たす能力に大きな影響を与える可能性がある.私たちはCROとの関係を慎重に管理しているにもかかわらず、私たちが未来に似たような挑戦や遅延に遭遇しないこと、またはこれらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を与えないという保証はない。

私たちはアメリカ、EU、その他の司法管轄区域で私たちの候補製品に対する監督管理審査過程は長く、時間がかかり、しかも本質的に予測不可能であり、私たちは私たちの候補製品の臨床開発と監督管理審査(もしあれば)の方面で重大な遅延に遭遇するかもしれない。

生物製品を含む薬品の研究、テスト、製造、ラベル、承認、販売、輸入、輸出、マーケティング、普及、流通は、米国FDAとアメリカ以外の他の規制機関によって広く規制されている。私たちがFDAの生物製品許可証を取得するまで、私たちはアメリカでいかなる生物製品の販売も許可していない。私たちはこれまでFDAにBLAを提出したこともなく、類似した外国当局に類似したマーケティング申請を提出したこともない。BLAは、候補製品が各必要な適応に対して安全、純粋かつ有効であることを決定するために、広範な臨床前および臨床データおよび支持情報を含まなければならない。BLAは製品の化学，製造，制御に関する重要な情報も含まなければならず，製造施設はライセンス前検査に成功しなければならない。

FDAは、承認されたセキュリティおよび有効性データの十分性を支援することに関する問題を含む、申請中に提示される可能性のある複雑または新しい問題について、専門家グループ(諮問委員会と呼ばれる)の独立した提案を求めることができる。諮問委員会の意見には拘束力はないが，完成した臨床試験によって開発された任意の候補製品が承認される能力に大きな影響を与える可能性がある。

さらに、臨床試験は、我々、そのような試験を行っている機関のIRBs、FDA、EU加盟国の主管当局および/または倫理委員会または他の規制機関によって一時停止または終了することができ、または法規の要求または私たちの臨床規程に基づいて臨床試験を行うことができないこと、FDA、EMA、EU加盟国の主管部門または他の規制機関による臨床試験操作または試験場所の検査の実施により、臨床休止、予測不可能な安全問題または副作用を実施することを含む一連の要因により、候補製品の使用の利点、政府法規や行政行動の変化、あるいは臨床試験を継続するのに十分な資金が不足していることを証明できなかった。もし私たちが任意の候補製品の臨床試験の終了または完成を遅延させる状況に遭遇すれば、私たちの候補製品の規制承認の見通しとビジネスの見通しが損なわれ、製品収入を創出する能力が延期されるだろう。また、どんな臨床試験を完成するいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、私たちの製品開発と審査過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす。

FDA、EMA、または他の管轄地域の規制機関は、私たちの開発計画に同意しない可能性があり、apitegromab、SRK-181、および将来の候補製品の規制承認を得ることができないか、または遅延する可能性があります。

FDAが新しい生物または薬物を承認することは、通常、2つ(場合によっては、1つ)の関連患者集団における生物または薬物の十分かつ良好な制御のための重要な第3段階臨床試験からの信頼できるデータを必要とする。3期の臨床試験は通常数百人の患者に関連し、コストが高く、完成するまで数年かかる。

私たちの臨床試験結果は承認を支持しないかもしれない。私たちの候補製品は多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれません。その中には以下の理由が含まれています

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FDA、EMA、または同様の外国の規制機関は、私たちの臨床試験の設計または実施に同意しないかもしれない

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私たちの候補製品がその提案のどの適応に対しても安全かつ有効であることをFDA、EMA、または同様の外国の規制機関に証明することはできないかもしれない

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臨床試験の結果は、FDA、EMAまたは同様の外国の規制機関が承認を要求するデータのロバスト性または数の統計的意味または十分性レベルに適合しない可能性がある

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候補製品の臨床的および他の利益が安全リスクを超えていることは証明できないかもしれません

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FDA、EMAあるいは同様の外国の監督管理機関は、臨床前研究または臨床試験データの解釈に同意しないかもしれない

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我々の候補製品の臨床試験から収集されたデータは、FDA、EMAまたは同様の外国の規制機関を満足させるのに不十分である可能性があり、外国の管轄区域でBLAまたは他の同様の提出を提出することを支持するのに十分ではないか、または米国または他の場所で規制の承認を得るのに十分ではないかもしれない

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FDA、EU加盟国の主管当局または同様の外国規制機関は、臨床および商業用品契約を締結する第三者メーカーの製造プロセスまたは施設を承認できない可能性がある

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FDA、EMA或いは類似の外国監督管理機関の承認政策或いは法規は重大な変化が発生する可能性があり、著者らの臨床データは承認を得るのに十分ではない。

臨床試験データがそうすることを支持していると考えると、私たちの重要な試験の中期分析結果に基づいて、関連する重要な試験が完了した後にこのような申請を提出するのではなく、米国でBLAの承認を得るか、米国以外の司法管轄区域で私たちの1つまたは複数の候補製品のためのマーケティング許可を求めることができるかもしれない。FDA、EMA、または他の規制機関がこの方法に同意することを保証することはできない、またはこれらの監督管理機関は、単一のキー試験または中間分析(例えば、単一のキー試験または複数の試験の結果)の結果が承認またはマーケティング許可の基準を満たすのに十分であると考えるだろう；彼らが同意しない場合、私たちの候補製品の規制承認および商業化の見通しは延期または損害される可能性がある。

孤児医薬品法によれば、FDAは、まれな疾患や疾患の治療を目的とした製品を孤児薬として指定することができ、米国では患者数が20万人未満と定義されているか、または米国では患者数が20万人を超えているが、米国では、薬物開発のコストは米国の販売から回収できない。EUでは、EMAの孤児薬物製品委員会(COMP)の提案に基づき、欧州委員会は診断のための製品の開発を促進するための孤児の称号を付与している。生命または慢性衰弱を脅かす疾患を予防または治療し、その影響はEU 10，000人中5人以下、または(B)生命を脅かす、深刻な虚弱または深刻かつ慢性的な疾患の診断、予防または治療であり、インセンティブ措置なしにEUで医薬製品を販売することは、医薬製品を開発するための必要な投資が合理的であることを証明するために十分な見返りをもたらす可能性が低い。さらに、孤児として指定されていることは、EUに上場することが許可されている疾患を診断、予防または治療するための満足できる方法が要求されていないこと、または、そのような方法が存在する場合、医薬製品は、疾患の影響を受けている人に大きな利益を与えなければならない。私たちがアメリカやEUで私たちの候補製品に与えたいかなる孤児の称号も、これらの製品候補製品が他の任意の司法管轄区で孤児の称号を受けることを保証することはできない。孤児指定は、候補製品の開発時間や規制審査時間を短縮することも、規制審査または承認過程において製品候補にいかなる利点をもたらすこともない(以下の議論を除く)。

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米国では，孤児薬物指定は，臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免のために贈与資金の機会を提供するなど，一方が財政的インセンティブを得る権利がある。また，候補製品がFDAによる孤児称号の適応の最初の承認を得た場合，この製品はこの適応の孤児薬物排他性を獲得する権利がある。孤児薬物排他性とは、FDAが、限定された場合、例えば、孤児薬物に対する排他的製品の臨床的優位性を示すか、または製造業者が十分な製品数を保証できない限り、同じ適応で同じ薬物を販売するために、7年以内に別の出願を承認しない可能性があることを意味する。EUでは、上場承認前に孤児指定の基準を満たし続けている場合、孤児を指定する側は、必要な試験や試験において科学的援助を受ける権利があり、費用の削減や費用の免除、販売許可の承認後10年間の市場排他性などの財政的奨励を受ける権利がある。5年目の終了時に孤児指定基準に適合しないことが決定された場合、製品の利益が市場排他性の維持が合理的であることを証明するのに十分でないことを含む場合、この期間は6年に短縮されることができる。

われわれはすでにFDAからSMA治療のapitegromabの孤児薬物名を得ており，EMA Compの積極的な意見によると，ECはapitegromabをSMA治療孤児薬に指定している。孤児薬の排他性を得ても、孤児によって指定された適応よりも広い適応の承認を求める場合、または場合によっては撤回される可能性がある場合、このような排他的な利点は限られている可能性があり、例えば、FDAが指定要求に重大な欠陥があると後に判断した場合、またはまれな疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証することができない。さらに、私たちが製品の孤立薬物排他性を得ても、この排他性は、異なる活性部分を有する異なる薬剤が同じ条件のために承認されることができ、同じ製品が異なる用途のために承認されることができるので、排他的期間中に製品を競合から効果的に保護することができない可能性がある。また、米国では、孤児薬物が承認され、孤児薬物排他性を得た後であっても、FDAが別の薬物が同一の薬剤ではないと結論した場合、FDAはその後、より安全で、より効率的で、または患者ケアに大きく貢献しているため、他の薬物が同じ疾患を治療することを承認することができる。EUでは、以下の場合、許可された孤児製品と類似した医薬製品にマーケティング許可を付与することができ、同じ孤児適応に使用することができる

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第2の出願人は、その医薬製品が、承認された孤児医薬製品と類似しているが、より安全で、より効果的であり、または臨床的により良いことを、その出願において証明することができる

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元孤児薬品発売授権書所持者は孤児薬品の再申請に同意した

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元孤児薬品発売授権書を持っている人は、十分な量の孤児薬品を供給することができない。

SMAのまれな小児科疾患の治療のための指定薬apitegromabを受けた。しかし、apitegromabのマーケティング申請が承認されれば、まれな小児科疾患優先審査券の資格基準を満たしていない可能性がある

SMAのまれな小児科疾患の治療のための指定薬apitegromabを受けた。1種の生物製品を稀な小児科疾患の製品として指定することは、生物製品のBLAが申請が承認されたときに小児科稀疾患優先審査証明書の資格基準に適合することを保証することができない。連邦食品、薬物、化粧品法案(“FDCA”)によると、私たちは私たちの元のBLAでapitegromabのための珍しい小児科疾患の優先審査証明書を申請する必要があるだろう。FDAは、承認された場合、apitegromabのBLAが稀な小児科疾患優先審査証明書の資格基準に適合していないことを確認することができる

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SMAはもはや稀な小児科疾患の定義に符合しない

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Apitegromabは、以前に出願で承認された活性成分(有効成分の任意のエステルまたは塩を含む)を含む

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“法案”は優先審査の条件を満たしていないと考えられる

カタログ表

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BLAは、小児科集団およびその集団に対する薬物用量の研究によって得られた臨床データに依存しない；または

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BLAはapitegromab治療を指定するまれな小児科疾患ではなく、異なる成人適応の承認を求めている。

FDAが2024年9月30日以降に生物製品まれな小児科疾患優先審査券を付与する権限は現在、2024年9月30日または以前に稀な小児科疾患指定を獲得した生物製品に限られており、FDAは2026年9月30日までの稀な小児科疾患優先審査券しか授与できない。ApitegromabのBLAが何らかの理由で2026年9月30日までに承認されなかった場合、優先審査クーポン券を取得する資格がありません。しかし、議会はFDAが稀な小児科疾患に資格証明書を優先的に審査する権限をさらに延長する可能性がある

我々はSMAのapitegromabを治療するために、FDAのFast Track称号とEMAのPrime称号を獲得した。将来的には、FDAの画期的な治療指定または迅速チャネル指定またはEMAのPrime指定を他の候補製品のために求めることができるかもしれませんが、私たちはそのような指定を成功させることができないかもしれませんか、またはそのような指定を受けても、そのような指定は、実際にはより速い開発または規制審査または承認プロセスをもたらすことはありません。

私たちは私たちのいくつかの候補製品のために突破的な治療認証または迅速なチャネル認証または良質な認証を求めるかもしれない。

画期的な治療法は、重篤または生命に危険な疾患または状態を治療するために、単独でまたは1つまたは複数の他の製品と組み合わせることを目的とした製品として定義され、初期臨床証拠は、製品が、1つまたは複数の臨床的重要終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示す。画期的な治療法に指定された製品は，FDAとスポンサーとの間でより頻繁なインタラクションやコミュニケーションを行う資格があり，臨床開発の最も有効な方法の決定や審査の転動に役立つ。FDAによって画期的な治療法に指定された製品にも資格がある可能性がある(保証はできないが)承認を加速する。

画期的療法に指定されたのはFDAの裁量権である。したがって，我々の候補製品の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定をしないことにする可能性がある。いずれの場合も，FDAの従来のプログラムによる承認を考慮した製品と比較して，候補製品の突破療法指定を受けることは，より速い開発過程，審査または承認を招くことはなく，FDAの最終承認も確保できない可能性がある。また，我々の1つまたは複数の候補製品が画期的療法の資格に適合していても，FDAは後でこれらの製品が資格条件を満たしていないことを決定し，画期的な指定を取り消すことが可能である。

1つの製品が深刻なまたは生命に危険な疾患を治療することを意図しており、そのような疾患が満たされていない医療需要を解決する潜在力を示す場合、製品スポンサーは迅速なチャネル認証を申請することができる。高速チャネル認証を取得した製品はFDAとスクロール審査とより頻繁な相互作用とコミュニケーションを行う資格がある。FDAは幅広い裁量権を有しており，この称号が付与されているかどうか，したがって，ある特定の候補製品がこの称号を得る資格があると考えても，FDAがそれを付与することを決定することを保証することはできない。私たちが高速チャネル認証を受けたとしても、私たちは従来のFDAプログラムよりも速い開発過程、審査、または承認を経験しないかもしれない。FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考える場合，その指定を撤回する可能性がある。2021年5月、FDAは、SMAを治療するためのapitegromabの迅速チャネル指定を承認した。

2021年3月、EMAはSMA治療のためのapitegromabのPrimeの称号を付与した。PRIMEまたは優先薬物は、満たされていない医療ニーズに対する薬物開発の支援を強化するためのEMAによって提供される計画である。Primeの資格を得るためには，候補製品は早期臨床証拠が必要であり，この療法が既存療法よりも大きな治療優位を提供し，あるいは治療選択のない患者に利益を与える可能性があることを証明した。Primeのメリットは、マーケティング許可申請の前に継続的な支援と知識の蓄積を支援する調査委員を任命すること、重要な発展マイルストーンで早期の対話と科学的提案を行うこと、および

カタログ表

申請中に製品の迅速な審査がより早く行われる可能性がある。SMAを治療するためのapitegromabのPrime指定を受けることは、従来の規制機関プログラムに従って承認を考慮した製品と比較して、より速い開発過程、審査または承認をもたらすことができず、EMAの最終承認を確保することもできない可能性がある。

1つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、他の管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得または維持することを意味するわけではない。

1つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、他の任意の管轄区で規制承認を得ることができるか、維持できる保証はありませんが、1つの管轄区域で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の管轄区の監督管理承認の流れに悪影響を及ぼす可能性があります。FDAが候補製品の上場を承認したとしても、欧州委員会、EU加盟国の主管当局または外国司法管轄区の同様の規制機関は、その候補製品の他国での製造、マーケティング、普及を許可してはならない。承認手続きは司法管轄区域によって異なり、1つの管轄区で行われる臨床試験は他の管轄区の監督機関によって受け入れられない可能性があるため、米国と異なるか、または米国の要求と行政審査期限よりも大きい場合があり、追加の臨床前研究または臨床試験を含む。米国以外の多くの管轄区では、候補製品は先に精算許可を得てから、その管轄区で販売を許可することができる。場合によっては、私たちが私たちの製品のために受け取る価格もまた承認されなければならない。

私たちはまた他の国でマーケティング申請を提出することができる。米国以外の管轄区域の監督管理機関は候補製品の承認に要求があり、私たちはこれらの管轄区が発売される前にこれらの要求を守らなければならない。外国の監督管理の承認を得て、外国の規制要求を遵守することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。もし私たちが国際市場の規制要求を遵守できず、および/または適用されたマーケティング承認を得られなければ、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品の市場潜在力を十分に発揮する能力は損なわれるだろう。

私たちがどんな候補製品の規制承認を得ても、私たちは持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性があり、もし私たちが規制要求を遵守できなかったり、私たちの候補製品が予期しない問題に遭遇したら、私たちは処罰を受けるかもしれない。

もし私たちの任意の候補製品が承認された場合、それらは製造、ラベル、包装、貯蔵、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、輸入、輸出、発売後の研究と提出、安全、治療効果、その他の発売後の情報に関する要求を含む持続的な法規要求の制約を受けるだろう。また，われわれが承認後に行ったいずれの臨床試験についても，現行の良好な製造規範(“cGMP”)とGCP要求を遵守していく。

メーカーとメーカーの工場は、品質管理と製造手順がcGMP法規に適合することを確保することを含む、FDA、EU、および同様の外国規制機関の広範な要求に適合しなければならない。したがって、私たちと私たちの契約製造業者は、cGMPの遵守状況、および任意のBLAまたは他のマーケティング申請で行われた約束および以前の検査意見に対する応答の遵守状況を評価するために、定期的な審査および検査を受ける。したがって、私たちと私たちと協力している他の人たちは、製造、生産、品質管理を含む規制コンプライアンスのすべての分野に時間、お金、エネルギーをかけ続けなければならない。

私たちが候補製品のために獲得した任意の規制承認は、製品の上場承認用途によって制限される可能性があり、あるいは第4段階の臨床試験と候補製品の安全性と有効性を監視するモニタリングを含む可能性の高い発売後のテスト要求を含む可能性がある。FDAはまた、REMS計画を私たちの候補製品を承認する条件として要求することができ、これは、患者の長期フォローアップ、薬物使用ガイドライン、医師コミュニケーション計画、または安全な使用を確保する他の要素の要求、例えば、分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールを制限する必要があるかもしれない

その後、私たちの候補製品には、予期しない深刻さや頻度の有害事象、または私たちの第三者製造業者または製造プロセスを含む、以前に未知の問題が存在することが発見され、または遵守できなかった

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規制要件は、新しいセキュリティ情報を追加するために承認されたラベルの改訂をもたらす可能性がある；発売後の研究または臨床試験を実施して新しいセキュリティリスクを評価すること、またはREMS計画に従って流通制限またはその他の制限を実施することをもたらす可能性がある。他の他の潜在的な結果には

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私たちの製品の販売や製造を制限し、製品を市場からリコールするか、または自発的または強制的に製品をリコールする

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罰金、警告状、無見出し状、または臨床試験の一時停止

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FDAは、処理すべき出願の承認を拒否するか、または私たちが提出した承認された出願の追加を拒否するか、またはライセンス承認を一時停止または撤回する

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製品を差し押さえたり抑留したり、私たちの候補製品の輸入または輸出を許可することを拒否したり；

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永久禁止と同意法令は、民事または刑事処罰の適用を含む。

FDAは市場に投入された製品のマーケティング、ラベル、広告、販売促進を厳格に規制している。製品はその承認された適応とFDAが承認したラベルと一致するように販売促進しかできない。FDAや他の機関は、許可されていない用途の普及を禁止する法律や法規を積極的に実行しており、未承認の用途を不当に普及させていないことが発覚した企業は重大な責任を負う可能性がある

米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができなければ、あるいは私たちが規制適合性を維持できなければ、私たちは法執行行動に直面する可能性があり、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。

我々が開発した候補製品が市場承認を得ても，医師，患者，第三者支払人，医学界の他の人がビジネス成功に必要な市場受容度を達成できない可能性がある。

もし私たちが開発したapitegromab、SRK-181、または任意の未来の候補製品が市場の承認を得た場合、単一薬物としても他の療法と併用しても、医師、患者、第三者支払人、および医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。例えば，医師はnusinesenのようなSMN上調薬でSMA患者を治療すれば十分であると考えている可能性があり，apitegromabとこのようなSMN上調薬の併用は望まない。もし私たちが開発した候補製品が十分な受容度に達していなければ、著しい製品収入が生じないかもしれませんし、利益を上げることができないかもしれません。すべての候補製品が商業販売のために承認された場合、市場の受け入れ度は多くの要素に依存する

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代替療法と比較した治療効果と潜在的優位性

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入手可能な臨床データ(および他の形態のデータ)の数、範囲、および性質；

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私たちの製品を提供することができ、承認されたら競争力のある価格で販売することができる

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代替療法よりも便利で投与しやすい

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対象患者群が新たな療法を試みる意欲と，医師がこれらの治療法を処方する意欲

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有力なマーケティングと流通支援

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十分な第三者保険と適切な補償を得ることができる

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どんな副作用の流行率と重症度でも。

カタログ表

私たちは二つの候補製品、apitegromabとSRK-181があります。私たちのいかなる計画にも他の候補製品を指名しないかもしれません。任意の候補製品の臨床試験を開始する前に、米国で計画されているINDまたは他の管轄区での同様の応用を支援するために、広範な臨床前研究を完成させなければならない。著者らは著者らの臨床前研究の適時な完成或いは結果を確定することができず、FDA、EMA或いは他の監督機関が著者らが提出した臨床計画を受け入れるかどうか、或いは著者らの臨床前研究結果が最終的に著者らの計画の更なる発展を支持するかどうかを予測することもできない。したがって、私たちは私たちが予想しているスケジュールでINDまたは同様の臨床前計画申請を提出できることを保証することができず、INDまたは同様の申請の提出がFDA、EU加盟国の主管部門および/または道徳委員会または他の規制機関が臨床試験の開始を許可することを保証することもできない。

臨床試験を行う前は長く、時間がかかり、高価な過程かもしれない。このようなテストに要する時間は、プログラムのタイプ、複雑さ、および新規性によって大きく異なる可能性があり、各プログラムは数年以上かかる可能性がある。私たちが臨床前テストと研究を行っているプロジェクトに関連する遅延、例えば新冠肺炎の疫病による実験室或いは他の機関の臨床前研究の中断或いは遅延は、私たちに追加の運営費用を発生させる可能性がある。私たちはまた、いくつかのプロジェクトの臨床前テストや研究に関連する遅延の影響を受ける可能性があり、これらのプロジェクトは私たちの協力者または私たちの未来の潜在的な協力者の責任であり、これらのプロジェクトに対する私たちの制御は限られているか、または制御できない。候補製品の臨床前研究の開始と完成速度は多くの要素によって遅延する可能性があり、例えば、監督管理機関と必要な臨床前研究計画の範囲および/または適切な臨床前研究設計について共通認識を達成する上での挑戦である。

イギリスのEU離脱はイギリスとEUの製品開発と許可の規制負担を増加させるかもしれない

2016年6月23日、イギリスで国民投票が行われ、多くの有権者がEU離脱、すなわち離脱に賛成し、イギリスは2020年1月31日にEUから正式に離脱した。EU製薬法は2020年12月31日に満了する英国に適用され続ける過渡期がある。しかし、EUとイギリスは、2021年1月1日から暫定的に適用され、2021年5月1日から正式に適用される貿易·協力協定すなわちTCAに合意した。TCAには薬品に関する具体的な条項が含まれており，その中にはGMP相互承認，薬品の製造施設の検査，発表されたGMP文書が含まれているが，イギリスとEUを大規模に相互承認する薬品法規は規定されていない。現在、イギリスは“2012年人類薬品条例”(改正された)(北アイルランド議定書に基づき、EU規制枠組みは北アイルランドに引き続き適用される)を採択し、医薬製品のマーケティング、普及、販売に関するEUの立法を実施している。したがって，イギリスの規制制度は現在EUの規制制度と大きく一致しているが，イギリスの規制制度はEUから独立しており，TCAはイギリスとEUの薬品立法を相互に認めることを規定していないため，これらの制度は将来的に異なる可能性がある。例えば、新しい臨床試験条例は2022年1月31日にEUで発効し、複数のEU加盟国をカバーする臨床試験申請と評価手続きを簡略化することが規定されているが、イギリスの法律では実施されていない, イギリスでは、単独の臨床試験許可申請を提出する必要がある。英国の離脱の長期的な影響は、TCAの条項が実際にどのように発効し続けるか、英国とEUが達成した任意のさらなる合意の条項にある程度依存する。このようなEU離脱は前例がなく、イギリスの欧州商品、資本、サービス、労働力単一市場への制限、およびより広範な商業、法律、規制環境が、長期的に見れば、私たちの将来のイギリスでの運営と臨床活動にどのように影響するかは不明である。

カタログ表

製造と供給に関するリスク

私たちは第三者契約メーカーに依存して、私たちのいくつかの臨床前候補製品供給を生産し、第三者契約メーカーに依存して、私たちのすべての臨床試験製品供給を生産して、もし承認されれば、私たちはすべての薬物物質、瓶、ラベル、包装を含む第三者契約メーカーに依存して、私たちのすべての商業製品供給を生産します。私たちは臨床試験や商業製品供給の製造施設を生産していない。我々の臨床前、臨床開発と商業製品の供給が制限或いは中断されないことを保証することができず、新冠肺炎疫病の影響を含めて、著者らの製品の供給品質が満足できる或いは引き続き受け入れ可能な価格で供給することを保証することができない。例えば、私たちは単一源供給業者に依存して、アジグロブおよびSRK-181のための薬剤を生産し、このサプライヤーはまた新冠肺炎ワクチンのいくつかの部品を生産し、これらの部品は1950年の保護生産法に規定された優先権と分配権限の制約を受ける可能性があり、この法令により、新冠肺炎ワクチンを生産する契約は、私たちがサプライヤーと締結した任意の生産契約よりも優先することができる。そのほか、新冠肺炎の大流行が著者らに十分な供給を得て愛必タール、SRK-181或いは未来の候補製品を開発する能力に対する影響程度は新冠肺炎伝播の重症度と持続時間、及び新冠肺炎を抑制或いはその影響を治療するための行動に依存する。私たちの現在の薬品契約メーカーを交換するには大量の資源、納期と専門知識が必要です。合格した代替品は数量が限られている可能性があるからです。

候補製品の製造過程はFDAと外国規制機関の審査を受けなければならない。サプライヤーと製造業者は、適用された製造要求を満たし、cGMPのような規制基準に適合するために、監督機関の要求された厳格な施設とプロセス検証テストを受けなければならない。もし私たちのどの製造業者もこのような要求を遵守できなかった場合、または品質、時間、または他の側面での私たちの義務を履行できなかった場合、または私たちのコンポーネントまたは他の材料の供給が他の原因(例えば、新冠肺炎流行)によって限られたり中断されたりした場合、私たちは自分で材料を生産することを余儀なくされるかもしれませんが、私たちは現在能力や資源がない、あるいは他の第三者と合意していますが、私たちは合理的な条項でこれをすることができないかもしれません。場合によっては、我々の候補製品を製造するために必要な技術的スキルまたは技術は、元の製造業者固有または独自である可能性があり、そのようなスキルまたは技術を他の第三者に譲渡することは困難である可能性があり、実行可能な代替案が存在しない可能性がある。これらの要素は、私たちの元の製造業者への依存を増加させ、あるいは他の第三者が私たちの候補製品を生産するために、その製造業者からライセンスを取得することを要求するだろう。もし私たちが何らかの理由でメーカーを交換しなければならない場合、私たちは新しいメーカーの施設とプログラムが品質基準とすべての適用された法規とガイドラインに適合しているかどうかを確認するように要求されます。例えば比較可能な研究を作ることで, どの新しい製造プロセスも、以前FDAまたは他の規制機関に提出された仕様に基づいて、私たちの候補製品を生産するだろう。新メーカーの検証に関する遅延は、タイムリーまたは予算内で候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。

もし私たちがapitegromab、SRK-181、または任意の未来の候補製品に対する規制部門の承認を得たら、引き続き第三者メーカーに依存する見通しだ。私たちが既存または将来的に第三者と製造手配を達成する限り、私たちはこれらの第三者がその義務を適時に履行し、品質管理と保証に関連する要求を含む契約と監督管理要求に適合する。もし私たちが候補製品の第三者製造を獲得したり維持したり、商業的に合理的な条項でそうすることができなければ、私たちは候補製品の開発と商業化に成功できないかもしれない。私たちまたは第三者が私たちの製造要求を実行し、cGMPを遵守できなかった場合、様々な態様で私たちのビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります

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Apitegromab、SRK−181、または開発中の将来の候補製品の臨床試験を開始または継続することができない

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Apitegromab、SRK-181、または将来の候補製品の規制申請の提出を延期するか、または規制の承認を得る

カタログ表

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既存または未来の協力者の協力を失うこと

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第三者製造施設や私たちの製造施設に対して規制部門の追加検査を行う

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Apitegromab、SRK-181または将来の候補製品の配布を停止またはリコールすること；

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Apitegromab、SRK-181、または将来の候補製品の発売および商業化が承認された場合、我々の製品のビジネスニーズを満たすことはできません。

また、私たちのニーズを満たすために適切な専門知識、施設、規模を持っていると考えられる充填および塗装サプライヤーと契約を締結します。CGMPを守らないことは，請負業者がFDAの制裁を受ける可能性があり，これは我々の運営能力に影響を与えたり，任意の臨床開発計画の遅延を招いたりする可能性がある。私たちの現在の充填物と装飾請負業者はcGMPに従って運営されていると信じているが、FDA、EMA、EU加盟国の主管当局や他の規制機関が規定に適合していないと結論を出さない保証はない。さらに、充填および完成サービス契約の任意の遅延、または契約製造業者が必要に応じてサービスを履行できなかった場合、任意の臨床試験、登録、および発表を延期する可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。

製造業者や抗体発見サプライヤーのような第三者への依存は、生産拡大に関連するリスクに直面する可能性があり、財務義務を含む多くの義務を負うことになる可能性があります。

Apitegromab、SRK−181、または将来の任意の候補製品の後期臨床試験を継続するためには、または、承認され、商業製品を生産する場合には、このような候補製品を大量に生産する必要がある。私たちまたはどんな製造パートナーも、私たちの任意の候補製品の製造能力をタイムリーに、または費用効果的に向上させることに成功できないかもしれない、または全くできないかもしれない。また，活動拡大期間中に品質管理の問題が生じる可能性がある.もし私たちまたは任意の製造パートナーが新冠肺炎の疫病の原因を含む、十分な品質と数量で私たちの候補製品の生産を成功的に拡大できない場合、その候補製品の開発、テスト、臨床試験は延期または不可能になる可能性があり、いかなる最終製品の規制承認や商業発表は延期または受信できない可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。

また，我々は第三者エンティティに依存して継続して我々が提供する標準や仕様に基づいて何らかの抗体発見作業を行う予定である.私たちのいくつかの抗体発見業者は、彼らが人間に発見した抗体を使用するために、または商業目的のために、許可協定を締結することを要求するか、または既存のプロトコルにおいて選択権を行使することを要求するかもしれない。このような許可または他の合意は、このようなサプライヤーによって発見された抗体を使用することを選択すれば、多くの記念碑的な支払いおよび印税を含むことができる。例えば、私たちのAdimabプロトコルによれば、SRK-181を生成する研究計画の開発およびオプションの行使時に、私たちはAdimabに計算不可能で返却できないオプション使用料を支払い、製品(Adimabプロトコルの定義のような)に基づいて、様々な臨床および規制マイルストーン事件を達成したときに、所与の製品の総マイルストーン支払いを1500万ドル以下Adimabに支払う。どのような商業化された製品についても、国/地域および製品に基づいて、各国/地域で適用される印税期間中に、このような製品の世界的な年間純売上高の中央値までの割合をAdimabに支払う義務がある。さらに、このような許可または他のプロトコルの義務を履行しない場合、取引相手は、許可または他のプロトコルを終了する権利がある可能性があり、発見された抗体を使用する権利を失う可能性があり、これは、私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちの業務と運営に関するリスク

私たちが2022年5月に発表した再編と関連リストラは予想の節約をもたらさない可能性があり、総コストと支出が予想以上に増加し、私たちの業務を混乱させる可能性があります。

2022年5月、業務再編のため、臨床段階資産を優先し、集中するために約25%のリストラを発表しました。私たちは期待された利益を完全にまたは部分的に達成することはできないかもしれません

カタログ表

予期せぬ困難、遅延、あるいは予期しないコストにより、私たちの再構成努力は私たちの運営構造を節約し、改善した。再編から予想される運営効率とコスト節約を実現できなければ、私たちの運営業績や財務状況は不利な影響を受けるだろう。私たちはまた私たちが今後もっと多くのリストラや再編成活動をしなければならないという保証はない。しかも、私たちの戦略的再構成計画は私たちの運営を混乱させるかもしれない。例えば、私たちのリストラは、計画を超えたリストラの自然減員、日常運営における困難の増加、従業員の士気低下など、予期せぬ結果をもたらす可能性がある。リストラの影響を受けていない従業員が代替作業を求めると、計画外の追加費用で契約支援を求めたり、生産性を損なうことになる可能性があります。私たちのリストラはまた、私たちの業務に重要な合格管理、科学、臨床、製造人員を吸引し、維持する能力を損なう可能性がある。合格者を引き付けたり引き留められなかった場合は、私たちが将来私たちの候補製品の開発に成功するのを阻害するかもしれません。

私たちはいくつかの分野で私たちの組織の規模を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理することに困難に直面するかもしれない。

著者らの臨床発展計画と戦略の継続的な発展と拡大に伴い、私たちはもっと多くの管理、臨床開発、科学、監督と行政人員を募集する必要があると予想している。競争の激しい腫瘍学と免疫腫瘍学領域における著者らの競争能力は私たちの高い素質の専門者を吸引と維持する能力に依存する。ApitegromabおよびSRK-181が商業化に近づいている場合、販売、マーケティング、および他のビジネススタッフも募集する必要があります。今後の成長は、経営陣のメンバーにより多くの重大な責任を負わせるだろう

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より多くの従業員を識別し、採用し、統合し、維持し、激励する

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Apitegromab、SRK-181、および任意の将来の候補製品の臨床および規制審査プロセスを効率的に管理し、同時に、請負業者および他の第三者に対する契約義務を遵守すること；および

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私たちの業務、財務、管理制御、報告システム、そして手続きを改善する。

私たちの将来の財務業績と、apitegromab、SRK-181、および将来の候補製品を商業化する能力(承認されれば)は、私たちが将来の成長を効果的に管理する能力にある程度依存し、私たちの経営陣はまた、これらの成長活動を管理するために、不比例な注意を日常活動から移しなければならないかもしれない。

現在、予測可能な未来において、私たちは引き続き主に第三者、コンサルタント、コンサルタントに依存して、臨床研究組織、契約メーカー、抗体開発と発見活動に専念する会社を含むいくつかのサービスを提供する。必要なときに第三者、コンサルタント、コンサルタントのサービスがタイムリーに提供される保証はなく、合格した代替者を見つけることも保証されません。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、または提供されるサービスの品質、正確性、または数が任意の理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長され、延期され、または終了される可能性があり、私たちは、規制部門によって承認されたAPITegromab、SRK−181または将来の候補製品、または他の方法で私たちの業務を促進する際に大きな遅延が発生することができないかもしれない。私たちは私たちが既存のコンサルタントを経済的に合理的な条件で管理したり、他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができるか、あるいは全く保証できないという保証はない。

生物製薬領域の限られた数量の合格者に対する激しい競争のため、特に腫瘍学と免疫腫瘍学に従事する人員は、著者らは未来に合格した管理と科学者を引き付けることができないかもしれない。この競争の激しい市場では、人材を誘致し、引き留めるコストが増加する可能性がある。私たちと合格人材を競争している多くの他の製薬会社は私たちよりも多くの財務資源、異なるリスク状況、そしてより長い業界の歴史を持っている。それらはまた職業発展にもっと多様な機会とより良い機会を提供するかもしれない。このような特徴の中のいくつかは私たちが提供したより高い素質の応募者を引き付けるかもしれない。もし私たちが高い素質の応募者に競争力のある報酬や魅力的な機会を提供できなければ、私たちは合格した応募者や人員を引き付けることができないかもしれない。新しい従業員を雇用しチームを拡大することで効果的に組織を拡大することができなければ

カタログ表

コンサルタントおよび請負業者の場合、apitegromab、SRK−181、または任意の将来の候補製品のさらなる開発および商業化に必要なタスクをさらに開発および商業化することに成功しない可能性があり、したがって、我々の研究、開発、および商業化目標を達成できない可能性がある。

私たちの管理者と高度な技術と管理者は私たちの業務に重要です。もし私たちが重要な人員を失って、管理層が移行した場合、あるいは私たちがより多くの高技能者を募集できない場合、私たちはさらにapitegromab、SRK-181を開発し、新しいまたは次世代の候補製品を識別して開発する能力が損なわれる可能性がある。

私たちの業績は私たちの管理チームの業績に大きくかかっています。当社の任意の役員や高度技術者や管理職のサービス損失は、当社の運営費を増加させ、上級管理者に後継者を探す資源を移転させる可能性があります。私たちの組織におけるこれらの変化は、私たちの戦略を実施する能力に破壊的な影響を与え、私たちの業務、内部統制、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。管理転換自体がいくつかの機関知識の損失を招き、この段階の戦略や業務実行に負の影響を与える可能性がある。もし私たちの役員や高度な技術や管理者に追加的な変動が発生すれば、私たちは私たちの業務を管理し、発展させることができないかもしれません。私たちの運営結果、会社の目標の実行、内部統制、財務状況はそのために影響を受ける可能性があります。私たちの幹部や他の職員たちのサービスの意外な損失はまた私たちの名声を損なうかもしれない。

我々の内部コンピュータシステム、または私たちの契約研究組織または他の請負業者またはコンサルタントが使用するシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性がある。

セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の内部コンピュータシステムおよび我々の既存および将来のCROおよび他の請負者およびコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルスおよび不正アクセスの破壊を受けやすい。これまで，このような重大なシステム障害やセキュリティホールは経験していないが，このような事件が発生して我々の運営が中断されると，我々の開発計画や業務運営に大きな中断を招く可能性がある.私たちの在宅スタッフへのより多くの依存は、私たちのネットワークセキュリティリスクを増加させ、データアクセス可能性の問題をもたらし、労働力と通信中断の影響を受けやすくし、そのいずれも私たちの業務運営に不利な影響を与える可能性があり、あるいは現地と連邦監督機関、道徳委員会、製造場所、研究或いは臨床試験場所、その他の機関と請負業者との必要な相互作用を延期する可能性がある。例えば、臨床前や臨床データの紛失は、私たちの監督管理の承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。同様に，我々は第三者に依存してapitegromabおよびSRK−181を生産して臨床試験を行い，彼らのコンピュータシステムに関連する類似イベントも我々の業務に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータまたはアプリケーションの損失または破損をもたらし、または機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、apitegromab、SRK-181、および将来の候補製品のさらなる開発および商業化は延期される可能性がある。

当社の従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、およびサプライヤーは、規制基準および要件を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。

私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤーが従業員詐欺や他の不正活動を行うリスクに直面している。これらの当事者の不正行為には、FDA、EU加盟国、EMA、および他の同様の外国規制機関の法律および法規に準拠できなかった故意、無謀、および/または不注意な行為が含まれる可能性がある；FDA、EMAおよび他の同様の外国規制機関に真実、完全かつ正確な情報を提供すること、私たちが制定した製造基準を遵守すること、米国の医療詐欺および乱用法律および同様の外国詐欺的不正行為法律を遵守すること、または財務情報またはデータを正確に報告すること、または許可されていない活動を私たちに開示すること。Apitegromab、SRK−181、または任意の将来の候補製品に対するFDAの承認を得て、米国でこれらの製品の商業化を開始すれば、このような法律の下での潜在的リスクは著しく増加し、このような法的コンプライアンスに関連するコストも増加する可能性がある。これらの法律は私たちの現在の主要な研究者と患者の活動、提案と未来の販売、マーケティングと教育計画に影響を与える可能性がある。私たちはすでに商業行為と道徳基準を通過しましたが、いつも私たちの従業員、独立請負業者、コンサルタント、商業パートナー、サプライヤーの不当な行為を識別して阻止できるわけではありません。私たちがこのような活動を発見し、防止するための予防措置は効果的にコントロールできないかもしれません

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未知または管理できないリスクまたは損失、またはこれらの法律または法規を遵守できないことによる政府の調査または他の訴訟から私たちを保護する。もし私たちにどんな訴訟を起こしても、私たちは私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、個人監禁、返還、政府医療計画への参加から除外される可能性があり、追加の報告義務と監督を受ける可能性があり、もし私たちが会社の誠実な合意または他の合意の制約を受けた場合、これらの法律違反に関する告発、契約損害、名声損害、利益減少および将来の収益および私たちの業務縮小を解決し、いずれも私たちの業務運営能力、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。

行われている医療立法や規制改革措置は、私たちの業務や運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

規制の変化または既存の法規または法規の解釈は、(I)私たちの製造スケジュールの変更、(Ii)製品ラベルの追加または修正、(Iii)私たちの製品のリコールまたは生産停止、(Iv)追加の記録保存要件、または(V)私たちの価格設定の変更、または製品の保証範囲または精算など、私たちの将来の業務に影響を与える可能性があります。このような変化を強制的に実施すれば、我々の業務の収益性や運営に悪影響を及ぼす可能性がある。2021年12月31日までの財政年度のForm 10−K年度報告書に“企業−政府規制−現在と将来の医療改革立法”と題した章“企業−政府規制−保険·補償”と題する章を参照されたい

現在公布または将来修正または修正される可能性のあるACA、および将来採用される可能性のある他の医療改革措置は、連邦医療保険または他の医療保険資金のさらなる減少、より厳しい保険基準または新しい支払い方法、または他の方法で規制承認を得る可能性のある任意の候補製品の価格に影響を与える可能性がある。連邦医療保険や他の政府計画精算のいずれの減少も、商業支払者支払いの同様の減少を招く可能性がある。私たちは将来取られる可能性のある改革措置を予測することができず、採択された措置が修正されたり無効になったりするかどうかを予測することもできない。政府、保険会社、管理医療組織および他の医療サービス支払者が医療コストを制御または低減するための持続的な医療改革措置は、規制の承認を得る可能性のある任意の候補製品の需要、製品のために公平だと思う価格を設定する能力、製品の保証と精算の承認を得る能力、私たちが収入を創出し、利益を達成または維持する能力、そして支払うべき税収レベルに悪影響を及ぼす可能性がある。

医療保健提供者、医師、第三者支払者との関係は、適用される反リベート、詐欺および乱用、および他の医療法律法規の制約を受けることになり、これは、私たちを刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、および利益と将来の収入の減少に直面させる可能性がある。

米国や他の地域の医療提供者，医師，第三者支払者は薬品の推奨と処方に主な役割を果たしている。第三者支払者および顧客との合意は、連邦反リベート法規および連邦虚偽クレーム法案(FCA)を含むが、これらの法律および法規は、このような会社の販売、マーケティングおよび流通薬品の業務または財務配置および関係を制限する可能性がある、広範に適用される詐欺および乱用、ならびに他の医療法律および法規に直面する可能性がある。特に、私たちの候補製品の研究、および医療製品やサービスの普及、販売とマーケティング、および医療業界のいくつかのビジネス配置は、詐欺、リベート、自己取引、および他の乱用を防止するための広範な法的制約を受けている。これらの法律および法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、構造および手数料、特定の顧客インセンティブ計画、および他のビジネススケジュールを制限または禁止する可能性があります。これらの法的制約を受けた活動は，患者を募集して臨床試験を行う過程で受信された情報を不適切に使用することにも関連する。同社の2021年12月31日現在の財政年度Form 10−Kの“企業−政府規制−その他医療法”と題する年次報告書の章を参照されたい

医薬製品の流通は広範な記録保存、許可、貯蔵と安全要求を含む追加の規定と条例を遵守し、許可されていない医薬製品の販売を防止しなければならない。また、国が医師に支払うマーケティング費用をより多く規制している傾向がある

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一部の州は会社コンプライアンス計画を強制的に実施し、同時に医師に支払われたプレゼント、補償、その他の報酬を追跡し、報告する。

これらの法律の範囲も執行も不確定であり，現在の医療改革環境下では，特に適用の前例や法規が乏しい場合には，急速な変化が生じる可能性がある。連邦と州法執行機関は最近、医療保険会社と医療保健提供者の間の相互作用の審査を強化し、医療保健業界の一連の調査、起訴、有罪判決と和解を招いた。ビジネス手配が適用される医療保険法に適合することを確保することや，政府当局が行う可能性のある調査に対応することは，時間や資源がかかる可能性があり，会社の業務への関心を分散させる可能性がある。

政府および法執行当局は、私たちの業務実践が、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規を適用する現在または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、返還、個人監禁、連邦と州政府が援助する医療計画から除外される可能性があり、契約損害と削減または私たちの業務を制限し、もし私たちが会社の誠実な合意や他の合意の制約を受けた場合、これらの法律違反に関する告発、および追加の報告義務と監督を解決することを含む、私たちの業務に重大な影響を与えるかもしれない。これらの法律に違反するいかなる行為も、成功して弁護されても、製薬業者が巨額の法的費用を招き、経営陣の業務運営への注意をそらす可能性がある。今後発売される製品の販売を禁止または制限または撤回することは、不利な方法で業務に大きな影響を与える可能性がある。

健康およびデータ保護法律法規を遵守しないことは、政府の法執行行動(民事または刑事罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。

私たち、私たちのCROおよび任意の潜在的な協力者は、厳格かつ変化する連邦、州および外国のデータ保護法律(すなわち、プライバシーおよびデータセキュリティに関する法律法規)、およびデータプライバシーおよびセキュリティに関連する政策および契約義務の制約を受ける可能性があります。米国では、健康関連情報および他の個人情報の収集、使用、開示および保護を管理する多くの連邦および州法律法規、連邦健康情報プライバシー法、州データ漏洩通知法、州健康情報プライバシー法および連邦および州消費者保護法(例えば、連邦貿易委員会法第5条)は、私たちの運営または私たちのCROおよびその協力者の運営に適用される可能性がある。また，HIPAA(HITECH改訂)のプライバシーやセキュリティ要件に制約された第三者(臨床試験データを取得した研究機関を含む)から健康情報を取得することが可能である。事実および状況によると、もし私たちがHIPAAによって許可されていないまたは許可されていない方法でHIPAAによってカバーされているエンティティによって維持されている個別に識別可能な健康情報を取得、使用、または開示する場合、私たちは民事、刑事、および行政処罰を受ける可能性がある。

米国と国際データ保護法律法規を遵守することは、私たちがデータを収集、使用、開示する能力を制限し、または場合によってはいくつかの司法管轄区域で運営する能力に影響を与える契約でより重い義務を負うことを要求するかもしれない。これらの法律法規を遵守しないことは、政府の法執行行動(民事、刑事および行政処罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。さらに、私たちまたは私たちの潜在的な協力者が個人情報を取得する臨床試験被験者、従業員および他の個人、およびこの情報を共有する提供者は、情報を収集、使用、および開示する能力を制限する可能性がある。私たちがプライバシー権を侵害していると主張し、データ保護法を遵守できなかったり、私たちの契約義務に違反したりして、私たちが責任を負わなくても、弁護の費用が高く、時間がかかり、否定的な宣伝を招き、私たちの業務を損なう可能性があります。

我々はすでにヨーロッパ経済区(EEA)でapitegromabの第2期黄玉臨床試験を行い，ヨーロッパ経済区とイギリスでapitegromabの第3期サファイア臨床試験を行っており，欧州経済区やイギリスで将来の臨床試験を行う可能性があるため，追加のプライバシー法の制約を受ける可能性がある。GDPRは、GDPRに拘束されている会社に対して、個人を識別可能な個人情報を処理する法的根拠を有することを要求し、このような情報を欧州経済圏以外に移し、米国を含めてこれらの個人に個人情報処理に関する詳細を提供することを広く要求している

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個人情報の安全を確保し，個人情報を処理する第三者とデータ処理協定を締結し，個人がその個人情報に対して権利を行使する要求に応じ，必要に応じて国家データ保護機関や影響を受けた個人に個人データに関するセキュリティ違反を報告し，必要に応じてデータ保護官を任命し，必要に応じてデータ保護影響評価を行い，記録を保存する.GDPRは、いくつかの比較的軽い犯罪に対して1000万ユーロまたは私たちの世界の年商総額の2%の罰金、より深刻な犯罪には2000万ユーロまたは私たちの世界の年商総額の4%の罰金を含む、規定を守らずに受ける可能性のある処罰を大幅に増加させます。GDPRはまた、データ主体と消費者協会に個人訴訟権利を与え、監督当局に苦情を提出し、司法救済を求め、GDPR違反による損害について賠償を受けることができる。さらに、GDPRは、国境を越えたデータ転送の制限を含む。また、英国が2020年1月31日にEUを離脱したのに続き、GDPRは2020年12月31日の過渡期終了時に英国での適用を停止した。しかし、2021年1月1日現在、イギリスの2018年“EU(離脱)法案”は、GDPR(2020年12月31日に存在するGDPRと同じだが、イギリスの何らかの具体的な改正が必要)をイギリスの法律、すなわちイギリスGDPRに組み入れている。英国GDPRと2018年の英国データ保護法は，EUのデータ保護制度から独立した英国のデータ保護制度を規定しているが，EUのデータ保護制度と一致している。イギリスのGDPR違反は、金額が高い者を基準に、1750万GBまたは世界収入4%の罰金を招く可能性があります。英国はEU GDPR下の第3の国とされているにもかかわらず、EUは現在、英国がEU GDPRで十分な保護を提供していることを認める決定を発表しているため、EU由来の個人データの英国への移行は依然として制限されていない。EU GDPRと同様に，イギリスGDPRは個人データをイギリス以外の国に移しており，これらの国はイギリスが十分な保護を提供しているとはみなされていない。イギリス政府は、イギリスからヨーロッパ経済圏への個人データ転送が依然として自由に流動していることを確認した

GDPRは、GDPRに拘束された個人データの処理における私たちの責任と責任を増加させる可能性があり、個別の国で実施されるメカニズムを含むGDPRの遵守を確保するための追加的なメカニズムを確立する必要があるかもしれません。新しい法律を考慮して、私たちは新しい要求の正確な解釈の不確実性に直面しており、私たちはデータ保護当局や裁判所が法律を解釈する際に要求されるすべての措置を成功させることができないかもしれない。GDPRを遵守することは厳格で時間のかかる過程となり、私たちの業務コストを増加させたり、私たちに業務やり方の変更を要求したりする可能性があり、私たちはこれらの努力をしたにもかかわらず、私たちは私たちのヨーロッパ活動に関連した罰金と処罰、訴訟、名声損害のリスクに直面するかもしれない

EU加盟国は、EU GDPRから部分的にずれている可能性のあるEU GDPRを実施するために国家法律を実施しており、EU加盟国の主管当局のGDPR義務の解釈は国によってやや異なる可能性があるため、EUは統一された法的環境では動作しないと予想される。また、遺伝子データの処理と譲渡に関連するため、GDPRは特に国家法律がより多く、より具体的な要求や制限を加えることを許可しているが、ヨーロッパの法律はこの分野で従来から大きな違いがあり、追加的な不確実性を招いている

私たちは、欧州プライバシー法で規定されている義務を履行するための私たちの努力が十分かどうかという不確実性に直面し続けると予想される。もし私たちがヨーロッパやイギリスのデータ保護当局の調査を受けたら、私たちは罰金と他の処罰に直面するかもしれない。ヨーロッパやイギリスのデータ保護当局のこのような調査または告発は、私たちの既存の業務および新しい顧客や製薬パートナーを引き付け、維持する能力にマイナスの影響を与える可能性がある。私たちはまた、いくつかのデータ保護機関が現行の法律(GDPRを含む)を説明する際に彼らに適用される現在(特に未来)のデータ保護義務による潜在的なリスクを開放するために、ヨーロッパまたは多国籍顧客または製薬パートナーが、私たちの製品および解決策を使用し続ける際の躊躇、不本意または拒否に遭遇する可能性がある。これらの顧客や医薬パートナーも，任意の他のコンプライアンス方法はコストが高すぎ，負担が重すぎ，法的に不確実すぎたり反感を抱いたりする可能性があるため，我々と商売をしないことにした。上記のいずれも、私たちの業務、見通し、財務状況、経営結果に重大な損害を与える可能性があります。

しかも、私たちが運営している多くの州は敏感で個人情報のプライバシーと安全を保護する法律を持っている。いくつかの州の法律は、敏感かつ個人情報の面で、連邦、国際、または他の州の法律よりも厳格または範囲が広いか、またはより大きな個人権利を提供する可能性があり、これらの法律は互いに異なる可能性があり、これはコンプライアンス作業を複雑化させる可能性がある。州法がHIPAAよりも保護的なところでは，HIPAAに加えて，我々が受けている州法を守らなければならない。場合によっては私たちの計画を修正する必要があるかもしれません

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このようなもっと厳格な州法を遵守するために操作と手続きがある。また，複数の州からの個人の敏感さや個人情報を扱う場合には，任意の情報に適用される最も厳しい州法を遵守する必要があることが分かるかもしれない.例えば、カリフォルニアは最近、法律で定義されたような新しいプライバシー権を創出し、消費者または家庭個人データを処理するエンティティにより多くのプライバシーおよびセキュリティ義務を課す“カリフォルニア消費者プライバシー法”(CCPA)を公布した。現在HIPAAや臨床試験法規に拘束されている保護された健康情報には例外があるが，CCPAは我々の業務活動に影響を与える可能性がある。CCPAのような州消費者プライバシー保護法が私たちのビジネス活動に及ぼす可能性のある影響を監視し続けます。同社の2021年12月31日現在の財政年度Form 10−K年度報告書の“企業−政府法規−欧州データ収集と国家プライバシー法”と題する章を参照されたい

国際業務を管理する他の法律および法規は、いくつかの米国および外国の反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁および他の貿易法律および法規を含み、私たちの業務に負の影響や制限を与える可能性がある。

私たちがアメリカ以外での業務をさらに拡大すれば、私たちは各管轄区域で事業を展開することを計画している多くの法律と法規を遵守するために追加の資源を投入しなければならない。“海外腐敗防止法”は、いかなる米国人個人または企業が、任意の外国人官僚、政党または候補者に直接的または間接的に支払い、提供、許可支払い、または任意の価値のあるものを提供することを禁止し、その個人または企業が業務を獲得または保持することを支援するために、外国の実体の任意の行為または決定に影響を与えることを目的としている。“海外腐敗防止法”はまた、米国に上場する証券会社にある会計条項を遵守することを要求し、これらの条項は、会社(国際子会社を含む)のすべての取引の帳簿と記録を正確かつ公平に反映し、国際業務のために適切な内部会計制御システムを設計し、維持することを要求する。

“反海外腐敗法”を遵守することは高価で困難であり、特に腐敗は公認問題である国である。また、海外腐敗防止法は製薬業に特別な挑戦をもたらしており、多くの国では病院が政府によって運営されているため、医師や他の病院従業員は外国人官僚とされている。臨床試験やその他の仕事に関連して病院に支払われた何らかの金は、政府関係者に支払われた不正金と考えられ、“海外腐敗防止法”の法執行行動につながった。

様々な法律、法規、および行政命令はまた、国家安全目的のために秘密にされた情報および特定の製品およびこれらの製品に関連する技術データ、またはいくつかの非米国国民との共有を米国国外で使用および伝播することを制限する。もし私たちがアメリカ以外での業務を拡大すれば、これらの法律を遵守するためにもっと多くの資源を投入する必要があります。これらの法律は、私たちがアメリカ以外で特定の製品や候補製品を開発、製造、販売することを阻止するかもしれません。これは、私たちの成長潜在力を制限し、私たちの開発コストを増加させるかもしれません。

国際ビジネス慣行に関する法律を遵守しなければ、重大な民事·刑事罰を受け、政府契約の資格を一時停止または廃止する可能性がある。米国証券取引委員会は、発行者が海外腐敗防止法の会計規定に違反したため、発行者の米国取引所での証券取引を一時停止または禁止する可能性もある。

もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、私たちは罰金や罰金を科されたり、コストを発生したりする可能性があり、これは私たちの業務の成功に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。

私たちは多くの環境、健康と安全法律と法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。我々の研究·開発活動は，生物や危険材料を使用し，危険廃棄物製品を生成することに関するものである。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。これらの材料の汚染や傷害リスクを除去することはできません。これは、私たちの商業化努力、研究開発努力、業務運営の中断、高価な清掃作業の環境破壊を招き、これらの材料と指定廃棄物の使用、貯蔵、処理、処理を管理する適用法律と法規に規定された責任を招く可能性があります。我々の第三者メーカーがこれらの材料を処理·処分する際に使用するセキュリティプログラムは，全体的にこれらの法律法規に規定されている基準に適合していると信じているが，状況が確かにそうである保証はなく，これらの材料の意外な汚染や傷害のリスクを解消することもできない

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この場合、私たちはそれによって生じるいかなる損害に対しても責任を負うことができ、このような責任は私たちの資源範囲を超える可能性があり、州、連邦、または他の適用機関は、いくつかの材料の使用を制限し、および/または私たちの業務運営を中断するかもしれない。また，環境法律法規は複雑で変化が頻繁であり，より厳しくなる傾向にある。私たちはこのような変化の影響を予測することもできないし、私たちの未来のコンプライアンス状況を決定することもできない。また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。このような法律法規を遵守しないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある。

危険材料や他の労災の使用により従業員が負傷した費用や支出を支払うために労災賠償保険を維持しているが、この保険は潜在的な責任に対応するのに十分ではない可能性があるため、長く高価な訴訟や過度の損害賠償を受ける可能性があり、その金額を支払うのに十分な資本がないか、獲得できない可能性がある。私たちは生物学的または危険な廃棄物の暴露または汚染による損害と罰金を含む特定の生物廃棄物または危険廃棄物保険、労働者補償または財産と死傷者および一般責任保険を保証しない。

私たちに製品責任訴訟を提起すれば、私たちは多くの責任を負い、候補製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。

臨床試験でapitegromab、SRK−181、および将来の任意の候補製品をテストするため、私たちは固有の製品責任リスクに直面しており、任意の製品を商業化すれば、承認されれば、より大きなリスクに直面する。例えば、私たちの候補製品が臨床試験、製造、マーケティング、または販売中に傷害をもたらすと思われるか、または他の態様では不適切であることが発見された場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任、または保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。もし私たちが製品責任クレームで自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招いたり、私たちの候補製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない

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候補品を市場に出すことはできません

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私たちの製品への需要が減少しました

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私たちの名声を損なう

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臨床試験参加者は脱退し、臨床試験を継続することができない

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規制当局が調査を開始しました

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関連訴訟の弁護費用

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経営陣の時間と資源を移転する

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裁判参加者に多額の報酬を提供し

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製品のリコール、撤回またはラベル付け、マーケティング、または販売促進制限；

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収入損失

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利用可能なすべての保険と私たちの資本資源を枯渇させる

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承認された場合、候補製品を商業化することはできない

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私たちの株価は下落した。

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潜在的な製品責任クレームを防止するために、許容可能なコストで十分な製品責任保険を得ることができず、これは、私たち単独またはパートナーと開発した製品の商業化を阻止または阻害する可能性がある。私たちは不利な条項で追加の臨床試験保険を得ることができないかもしれません。その金額は私たちのいかなる臨床試験のいかなる責任も支払うのに十分です。私たちの保険証書にも様々な例外があるかもしれません。私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれません。私たちは保険範囲を持っていません。私たちは私たちの保険範囲の制限を超えたり、私たちの保険カバー範囲内でない裁判所の裁決または和解合意で達成された任意の金額を支払う必要があるかもしれません。私たちはこれらの金額を支払うために十分な資本を持っていないか、または得ることができません。私たちが未来の会社のパートナーと合意しても、私たちは損害賠償を受ける権利があります。何かクレームがあれば、この賠償は利用できないか十分かもしれません。

米国食品医薬品局、米国証券取引委員会および他の政府機関の資金不足は、政府閉鎖やこれらの機関の運営の他の中断を含み、新製品やサービスの適時な開発や商業化を阻止するか、またはこれらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止する可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。

FDAが新製品を審査·承認する能力は、政府予算と資金レベル、法律、法規、政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、私たちの行動に依存する可能性のある他の機関への政府の援助は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受け、このプロセスは本質的に不安定で予測不可能である。

2020年3月以来、新冠肺炎疫病のため、国内外の施設に対する検査は基本的に保留され、FDAは常規のモニタリング、生物研究モニタリングと事前審査を優先的に回復するために努力してきた。FDAは2021年4月以降、限られた検査を行い、ユーザの費用約束と目標日を満たすために、リスク管理方法を用いて遠隔インタラクション評価を行っている。現在の旅行制限とその他の不確定要素は引き続き国内外の監督行動に影響し、いつ標準業務レベルを回復できるかはまだ不明である。FDAは、重要なタスクを達成し続け、他のより高いレベルの検査需要の優先順位(例えば、原因検査)を決定し、リスクに基づく方法を用いて監視検査を行っている。また、2021年5月26日現在、米国食品医薬品局は、そのユーザの課金性能目標に基づいて、新冠肺炎大流行中の医療製品申請を適時に審査し、重要な任務の国内外検査を行い、製造施設が米国食品·薬物管理局の品質基準に適合することを確保し続けていると指摘している。しかし，FDAは現在の速度を継続できない可能性があり，承認スケジュールが延長される可能性があり，承認前検査や臨床地点の検査が必要な場合や，持続的な新冠肺炎の大流行や旅行制限により，FDAは審査期間内にこのような必要な検査を完了できない可能性がある。FDAが承認を得るために検査を行う必要があると判断し、旅行制限により審査期間内に検査を完了することができず、FDAが遠隔インタラクション評価が十分であると判断しなかった場合、機関は、一般に状況に応じて発表する予定であることを示している, 完全な返信、または検査が完了するまで申請に対する行動を延期する可能性がある。新冠肺炎の大流行期間中、一部の会社は完全な返信を受けたことを発表した。原因はアメリカ食品と薬物管理局がその応用に対する必要な検査を完成できないからである。また、アメリカ以外の監督管理機関は類似した制限或いは他の政策措置を取って新冠肺炎疫病に対応し、監督活動に遅延に遭遇する可能性がある。政府が長期的に停止したり、他の中断が発生したりすれば、FDAが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。今後の停止や他の中断は、米国証券取引委員会のような他の政府機関にも影響を与える可能性があり、これは、私たちの公開届出文書の審査(必要があれば)を延期し、私たちが公開市場に入る能力によって、私たちの業務に影響を与える可能性もあります。

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私たちの現在の実験室運営は1つの場所に集中しており、私たちまたは私たちが依存している第三者は、私たちの臨床試験場所と私たちの第三者契約メーカーの製造施設を含めて、業務中断に遭遇する可能性があり、私たちの業務連続性および災害復旧計画は、地震、病気の発生、または他の自然災害を含む深刻な災害の影響から十分に保護できないかもしれません。

私たちのオフィスと実験室施設はマサチューセッツ州ケンブリッジにあります。洪水、火災、爆発、地震、極端な天気条件、医療流行病、電力不足、電気通信故障または他の自然または人為的事故または事件のような計画外の事件は、私たちの施設、任意の臨床試験場所の施設、または私たちの第三者契約製造業者の製造施設を十分に利用できなくなり、特に日常生活において、私たちの業務運営能力に重大かつ不利な影響を与える可能性があり、特に私たちの財務および運営状況に重大なマイナス影響を与える可能性がある。これらの施設を使用できないことは、コスト増加、apitegromab、SRK-181、および将来の候補製品の開発遅延、または当社の業務運営中断をもたらす可能性があります。自然災害、病気の発生、停電、または他の事件が発生した場合、本部の全部または大部分を使用することができなくなり、私たちの研究施設や私たちの第三者契約メーカーの製造施設のような重要なインフラを損傷させたり、他の方法で運営を中断したりすることは難しいかもしれません。場合によっては、かなり長い間私たちの業務を継続することはできません。例えば、新冠肺炎の疫病はすでにある企業の長時間の閉鎖を招き、世界各地の企業に連鎖反応を起こした。疫病の発生と政府が取った対応措置は商工業に直接と間接的な重大な影響を与えた, 労働者不足が発生したため、サプライチェーンの中断；施設と生産の一時停止；いくつかの商品とサービスの需要が大流行前のレベルに徐々に回復する可能性がある。新冠肺炎の伝播に対応するため、私たちの多くの従業員はオフィスの外で遠隔作業を続けている。新冠肺炎の大流行のため、著者らは患者を現在と未来の臨床試験に参加する能力を識別と募集する能力は更に困難と高価になる可能性があり、著者らの臨床試験のデータ読み取りは延期或いは不利な影響を受ける可能性がある。新冠肺炎疫病の著者らの業務或いは運営に対する全面的な影響程度は未来の事態発展に依存し、これらの事態の発展は高度な不確定性があり、正確な予測ができず、出現する可能性のある新冠肺炎コロナウイルスの重症度に関する新しい情報、及び新冠肺炎或いはその影響を抑制する行動などを含む。

世界的な健康懸念を含む世界的な事件、例えば新冠肺炎が大流行し、私たちが業務を展開している国や私たちと業務を展開している第三者(私たちの臨床試験場所や第三者契約メーカーの製造施設を含む)に社会、経済、労働力が不安定になる可能性もある。ロシアとウクライナの間の武力衝突のような予見できない世界的な事件は、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば，我々はサファイアを行っており，米国とEUで行われているapitegromabの3期臨床試験や，ロシアとウクライナ間の武力衝突による地域不安定がわれわれの臨床試験の進行に悪影響を及ぼす可能性がある。このような紛争は、制裁、禁輸、供給不足、地域不安定、地政学的転換、サイバー攻撃、その他の報復行動、およびマクロ経済状況、通貨レートおよび金融市場への悪影響をもたらす可能性があり、これは、私たちの運営および財務業績、および私たちと業務往来のある第三者の業務および財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。

深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちのリスク管理政策の一部として、私たちは私たちの業務に適していると思うレベルに保険範囲を維持します。しかし、もし私たちの施設で事故や事件が発生した場合、私たちはあなたに保険金額がどんな損害と損失を補うのに十分な保証ができません。もし我々の施設，我々の第三者契約メーカーの製造施設，あるいは我々が臨床試験や臨床前研究を行っている場所では，事故や事件や何らかの他の理由で運転できず，短い時間であっても，我々の研究開発計画は損なわれる可能性がある。どの業務中断も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。

承認されれば、いくつかの細分化された市場における私たちの候補製品のカバー範囲と精算範囲が限られているか、利用できないかもしれません。これは、任意の候補製品を利益的に販売することを困難にするかもしれません。

我々の候補製品apitegromab、SRK−181、および将来の候補製品(承認された場合)の成功は、保証範囲の利用可能性および第三者支払者の十分な補償に依存する。私たちはカバー範囲と

カタログ表

私たちは、apitegromab、SRK-181、または将来の候補製品に精算を提供したり、その潜在的な収入を正確に推定したり、私たちが開発可能な任意の製品が保険および精算を受けることができることを保証します。同社の2021年12月31日現在の財政年度Form 10−K年度報告書の“企業−政府規制−保険·精算”と“企業−政府規制−現在と将来の医療改革立法”と題する章を参照されたい

自分の病状に医療サービスを提供する患者は通常，第三者支払者によってその治療に関連する費用の全部または一部を精算する。カバー範囲および政府医療計画(例えば、MedicareおよびMedicaid)または国家支払人機関(例えば、ヨーロッパ諸国)および商業支払者からの十分な補償は、新製品の受容度に重要である。

政府当局や他の第三者支払人、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬物や治療および精算金額をカバーするかを決定する。第三者支払者の製品使用状況の決定を含む第三者支払人の保証範囲と精算は多くの要素に依存する可能性がある

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健康計画の下で保障された福祉

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安全で効果的で医学的に必要なものです

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特定の患者に適しています

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費用対効果があります

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実験的でも調査的でもない。

アメリカでは、統一された製品保険と精算政策はありません第三者支払者では、製品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。1つの支払人は、ある特定の医療製品又はサービスを保証することを決定し、他の支払者も当該医療製品又はサービスに保険を提供することを確保することができず、又は適切な販売率で保険を提供することができる。製品のカバー範囲や精算範囲は国/地域によって大きく異なる可能性があります。

支払者は、価格、医療製品およびサービスの医療必要性および費用効果、ならびにそれらの安全性および有効性を検討することにますます挑戦している。任意の製品の保険や精算を獲得し維持するためには，このような製品の医療必要性とコスト効果，規制承認に要するコストを証明するために高価な証拠生成研究を行う必要があるかもしれない。支払者が、1つの製品が現在の介護基準と比較して費用効果があると思わない場合、彼らは、彼らの計画に基づいて製品を福祉としてカバーしないかもしれない、または、彼らがそうした場合、支払いレベルは、会社にそのコストまたは利益を補うのに十分ではないかもしれない。特定の製品の保険を受けても，それによる精算支払率は利益を実現したり維持したりするのに不十分である可能性があり，あるいは患者が受け入れられないと考える高い共済額が必要となる可能性がある。さらに、第三者支払者は、候補製品を使用した後に必要な長期的な後続評価をカバーしない可能性があり、十分な補償を提供しない可能性がある。患者は保険を提供しない限り、私たちの候補製品を使用することはできません。そして、私たちの候補製品の費用の大部分を支払うのに十分な費用を精算します。新たに承認された製品の保険カバーと精算に関する不確実性が大きい。第三者決済者が私たちの候補製品の保証範囲と精算についてどのように決定するか予測するのは難しいです。

支払い方法は医療立法と規制措置の影響を受けるかもしれない。将来的にはより多くの州および連邦医療改革措置が取られることが予想され、いずれも連邦および州政府が医療製品およびサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、これはいくつかの薬品に対する需要の減少または追加の価格設定圧力を招く可能性がある。

また，米国や海外の政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れており，これらの組織が新承認製品のカバー範囲や精算レベルを制限する可能性があるため，候補製品の支払いや十分な支払いを提供できない可能性がある。ますます多くの人が

カタログ表

アメリカの特殊薬品価格設定実践における立法と法執行興味。具体的には、米国議会は最近数回の調査を行い、薬品定価の透明性を高め、連邦医療保険下の処方薬のコストを下げ、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の薬品精算方法を改革するための連邦と州立法を提出し、公布した。私たちは、管理型ヘルスケアの傾向、ヘルスケア組織のますます増加する影響力、コスト制御措置、追加の立法変化により、私たちの任意の候補製品の販売に関連する価格設定圧力に直面すると予想される。また、新冠肺炎の流行により、何百万人もの個人が雇用主保険を失っているか、これは私たちの製品商業化能力に悪影響を及ぼす可能性がある。

EUの薬品マーケティングと精算規定は私たちがヨーロッパ加盟国で私たちの製品を販売し、保証する能力に重大な影響を与えるかもしれない。

私たちはアメリカと選定された外国司法管轄区で私たちの候補製品を販売することを承認することを求めるつもりです。もし私たちが1つ以上の外国司法管轄区域でapitegromab、SRK-181、または未来の候補製品の承認を得た場合、私たちはこれらの管轄区域の規制によって制限されるだろう。一部の外国国家、特にEU諸国では、医薬製品の価格設定は政府のコントロールと他の市場の監督管理を受けており、これは私たちの候補製品の定価と使用に圧力をかける可能性がある。これらの国では、候補製品の上場承認を得た後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。また、私たちの候補製品に対する市場の受け入れと販売は、私たちの候補製品が十分な保証範囲と第三者支払者の精算を持っているかどうかに大きく依存し、既存と将来の医療改革措置の影響を受ける可能性がある。

米国連邦反減税法令で禁止されているように、医師に福祉や利点を提供して処方、推薦、裏書き、購入、供給、注文または医療製品の使用を誘導または奨励する行為はEUでも禁止されている。医師に福祉や利点を提供することは、EU加盟国の国家の反詐欺、広告、反賄賂法によって管轄されている。このような法律に違反することは巨額の罰金と監禁につながるかもしれない。

いくつかの連合会員国で医者に支払われた費用は公開されなければならない。また、医師との合意は、通常、医師の雇用主、医師の主管専門組織、および/またはEU加盟国の監督当局に事前に通知し、承認しなければならない。これらの要件は、EU加盟国に適用される国家法律、業界規則、または専門行為規則に規定されている。このような要求を守らないことは、名声のリスク、公開非難、行政処罰、罰金、または監禁につながる可能性がある。

また、ほとんどの外国国では、いくつかのEU加盟国を含め、薬物の提案価格は合法的に発売されるために承認されなければならない。各国の薬品定価と精算に対する要求は大きく異なる。例えば、EUは、その加盟国に様々な選択を提供し、その国の健康保険制度が補償を提供する医療製品の範囲を制限し、人が使用する医療製品の価格を制御する。EUの各加盟国が使用する参考価格と平行分配、あるいは低価格と高価な会員国の間の裁定は、価格をさらに下げることができる。加盟国は医薬製品の具体的な価格を承認することができ、医薬製品を市場に投入する会社の収益力に対して直接或いは間接的に制御制度をとることもできる。ある国では、私たちは臨床研究や他の研究を行う必要があるかもしれません。私たちの任意の候補製品の費用効果を他の利用可能な治療法と比較して、精算または価格設定の承認を得たり維持したりする必要があります。薬品に対して価格制御や精算制限を実行する国が私たちのいかなる製品にも有利な精算と定価手配を許可することは保証されません。歴史的に見ると、EUで発売された製品はアメリカの価格構造に従わず、通常価格ははるかに低くなることが多い。第三者支払者や主管当局が割引を公表することは、公布国や他の国の価格や補償レベルにさらなる圧力を与える可能性がある。定価のレベルが満足できない場合、あるいは私たちの製品が精算を受けることができない場合、あるいは範囲や金額に制限されます, 私たちまたは私たちの戦略的パートナーの販売収入と私たちの任意の候補製品のこれらの国での潜在的な収益性は否定的な影響を受けるだろう。

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私たちは将来的にapitegromab、SRK-181、または潜在的な候補製品を含む第三者との協力を求めるかもしれない。もし私たちがそのような協力を行うことができなければ、あるいはこれらの協力が成功しなければ、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない

私たちの戦略の一部は評価であり、適切と考えられる場合には、将来的に戦略的魅力を有する場合には、バイオテクノロジーや製薬会社との連携を含むより多くの協力またはパートナーシップを行う。私たちの製品開発能力は限られていて、まだ商業化する能力がありません。そのため、私たちは他社と協力して、私たちの計画や基礎技術に重要な技術、能力、資金を提供するかもしれません

私たちが未来に行うどんな協力も多くのリスクをもたらすかもしれません

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協力者は、彼らが協働の努力および資源に適用されるか、または協力の努力および資源に適用する必要があることを決定するために、大きな裁量権または意思決定権を持つかもしれない

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協力者は期待通りにまたは私たちの満足な方法でその義務を履行できないかもしれない

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私たちは、私たちが満足できない協力の一部として、または私たちの協力者が、私たちの臨床前または臨床開発または商業化努力に満足していないかもしれないいくつかの臨床前または臨床開発または商業化努力に取り組んでいるかもしれない

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協力者は、規制部門の承認を得た任意の候補製品の開発および商業化を行ってはならず、臨床試験結果、協力者の戦略的重点または利用可能な資金の変化または外部要因(例えば、資源の移転や競争優先度を作成する可能性のある戦略取引)に基づいて、開発または商業化計画または許可スケジュールを継続または更新しないことを選択してはならない

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協力者は臨床試験を延期し、臨床試験計画に資金不足を提供し、臨床試験を停止或いは候補製品を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行うことができ、或いは臨床試験候補製品の新しい調合を要求することができる

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協力者は、競争力のある製品がより成功する可能性があると考えているか、または私たちよりも経済的に魅力的な条項で商業化できることを前提として、第三者開発と直接または間接的に我々の製品および候補製品と競合する製品を独立して開発または間接的に開発することができる

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私たちと協力して発見された候補製品は、私たちの協力者によって彼ら自身の候補製品や製品と競争されるかもしれません。これは、協力者が資源を投入して私たちの候補製品を商業化することを停止する可能性があります

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協力者は、候補製品または製品の開発、製造、流通、またはマーケティングに関する適用法規要件を遵守できない可能性がある

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私たちの1つまたは複数の候補製品にマーケティングおよび分配権を持ち、規制承認を得た協力者は、そのような製品または製品をマーケティングおよび流通するのに十分な資源を投入していない可能性がある

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特許権、契約解釈、または第一選択開発プロセスにおける相違を含む協力者との相違は、候補製品の研究、開発または商業化の遅延または終了をもたらす可能性があり、候補製品に対して追加的な責任を負うこと、または訴訟または仲裁を引き起こす可能性があり、いずれも時間的で高価である可能性がある

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協力者は、私たちの知的財産権を正確に維持したり、守ったりすることができないかもしれないし、何らかの方法で私たちの固有の情報を使用して、それによって訴訟を引き起こし、それによって、私たちの知的財産権または固有の情報を無効にしたり、私たちを潜在的な訴訟に直面させたりすることができる

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協力者は第三者の知的財産権を侵害する可能性があり、これは私たちを訴訟と潜在的な責任に直面させるかもしれない

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もし私たちの協力者が業務統合に参加した場合、その協力者は、私たちの許可された任意の候補製品の開発または商業化を弱化または終了する可能性がある

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協力者は協力を終了することができ、終了すれば、適用される候補製品をさらに開発または商業化するために、より多くの資金を集める必要があるかもしれない。たとえば，我々が2018年12月19日にGIlead Sciences，Inc.と達成した協力は2022年1月6日に終了した.

もし私たちの協力が候補製品の発見、開発、商業化に成功しなかった場合、または私たちの協力者が私たちとの合意を終了した場合、私たちはそのような協力の下でいかなる将来の研究資金やマイルストーンや特許権使用料も得られないかもしれない。本Form 10-Q四半期報告書に記載されている製品開発、規制承認、商業化に関するすべてのリスクは、私たちの治療協力者の活動にも適用されます

さらに、私たちの協力者が私たちとの合意を終了すれば、私たちはより新しい協力者を誘致することが難しくなるかもしれませんが、私たちのバイオテクノロジーや製薬業界での見方は、商業や金融界を含めて、悪影響を受ける可能性があります

私たちは私たちの候補製品のために適切なパートナーを探す上で激しい競争に直面しており、交渉過程は時間がかかり複雑である。私たちが候補製品との協力を成功させるためには、潜在的なパートナーは、私たちが求めている条項や他の会社が許可することができる製品に基づいて、これらの候補製品が魅力的だと思う市場で経済的価値があると考えなければならない。協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。また，最近では大手製薬会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている。我々が協力について最終的な合意を達成できるかどうかは，他の事項に加えて，協力者の資源や専門知識の評価，協調の条項や条件，提案された協力者のいくつかの要因の評価に依存する.もし私たちが適時に、受け入れ可能な条項によって、または適切なパートナーと合意できない場合、私たちは候補製品の開発を削減し、その開発計画または私たちの1つまたは複数の他の開発計画を減らしたり、その潜在的な商業化を延期したり、いかなる販売またはマーケティング活動の範囲を縮小したり、または私たちの支出を増加させ、自費で開発または商業化活動を行わなければならないかもしれない。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちはより多くの専門知識と追加の資本を得る必要があるかもしれないが、これらは私たちが受け入れられない条件であるか、あるいは全く得られないかもしれない。もし私たちが協力していない場合、あるいは必要な開発と商業化活動を展開するための十分な資金や専門知識がなければ, 私たちは私たちの候補製品をさらに開発することができないかもしれません。それらを市場に出して、薬品販売から収入を発生させたり、私たちの技術を開発し続けたりすることは、私たちの業務は実質的な悪影響を受けるかもしれません。私たちが新たな戦略協力を成功させたとしても、私たちが合意した条項は私たちに不利になる可能性があり、例えば、候補製品の開発や承認が延期または承認された製品販売に失望した場合、私たちはこのような戦略的協力を維持できないかもしれない。私たちの候補製品に関連する任意の新しい戦略協力協定の任意の遅延は、私たちの候補製品の開発と商業化を延期し、市場に進出してもそれらの競争力を低下させる可能性がある。

私たちの知的財産権に関するリスクは

私たちのビジネス成功は、私たちの特許技術および私たちの候補製品、それらのそれぞれの成分、処方、共同療法、それらを製造するための方法および治療方法のための特許、商標および商業秘密保護の獲得と維持、およびこれらの特許を第三者の挑戦から保護することに大きく依存するだろう。私たちが許可されていない第三者が私たちの候補製品を製造、使用、販売、提供、または輸入することを阻止する能力は、私たちの有効性と

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このような活動をカバーする強制的に施行可能な特許。もし私たちが開発したいかなる製品や技術のために特許保護を獲得して維持することができない場合、あるいは獲得した特許保護範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は私たちと類似または同じ製品や技術を開発し、商業化する可能性があり、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の商業化の能力は不利な影響を受ける可能性がある

特許出願プロセスは高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれない。しかも、私たちはすべての関連市場で特許保護を求めたり、獲得しないかもしれない。ロシアとウクライナの間の武力衝突、およびそのような事件に関連する制裁のような予見不可能な世界的事件は、これらの市場での特許および出願を提出、起訴、維持および/または保護する能力に影響を及ぼす可能性がある。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.さらに、場合によっては、私たちは、第三者から許可を得て、第三者に与えられ、私たちのライセンシーまたはライセンシーの技術に依存することができるかもしれないことを含む、特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利がないかもしれない

バイオテクノロジーや製薬分野の特許実力は複雑な法律や科学問題に関連しており，不確定である可能性がある。私たちが所有しているまたは許可されている特許出願は、発行された特許を生成することができない可能性があり、その宣言は、私たちの候補製品または米国および/または他の国/地域におけるその使用をカバーする。特許が確実に発行されたとしても、第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、このような特許が縮小され、無効にされ、または強制的に実行されない可能性がある。例えば、ロシアは2022年3月にロシアに友好的でない国に住む特許権者が特許侵害が発生した場合に賠償を受ける権利がないことを規定する法令を公布した。さらに、それらが挑戦されていなくても、私たちの特許および特許出願は、私たちの知的財産権を十分に保護することができず、および/または、私たちの主張をめぐる他の人の設計を阻止することができないかもしれない。もし私たちが持っている特許出願が私たちの候補製品に提供する保護の広さや強度が脅かされれば、会社が私たちと協力して私たちの候補製品を開発することを阻止し、私たちがそれを商業化する能力を脅かすかもしれない。また、臨床試験で遅延に遭遇すれば、特許保護の下で候補製品を販売できる時間が短縮されるだろう

私たちは私たちが最初の発明未解決特許出願でカバーされた発明者であることを確認することができません。もし私たちがそうでなければ、私たちは優先権紛争の影響を受けるかもしれません。私たちは、特定の特許の一部または全期間または特定の特許出願の全期間を放棄することを要求されるかもしれない。私たちが知らないいくつかの既存技術は、特許請求の範囲の有効性または実行可能性に影響を及ぼす可能性があるかもしれない。我々が知っているかもしれないが，クレームの有効性や実行可能性に影響を与えるとは考えられない従来技術が存在するが，最終的にはクレームの有効性や実行可能性に影響を与えることが発見される可能性がある。もし挑戦されれば、私たちの特許は裁判所によって有効または強制執行可能であると宣言されるか、または有効かつ強制的な執行が発見されても、競争相手の技術または製品は裁判所によって私たちの特許を侵害したと認定されることを保証することはできない。私たちは、私たちの活動に関連すると考えられる競争相手の特許または特許出願を分析し、私たちの候補製品に対して自由に運営できると考えているかもしれませんが、私たちの競争相手は、私たちが関係ないと思う特許を含むクレームを出すかもしれません。これは、私たちの努力を阻害したり、私たちの製品候補や私たちの活動がこのようなクレームを侵害したりする可能性があります。他社が私たちの特許や他の知的財産権を侵害しない独立した上で、私たちの製品と同じ効果を持つ製品を開発するか、または私たちが発表した私たちの製品をカバーする特許の権利要件を中心に設計される可能性がある

また，発行された特許の定期維持費は，特許有効期間内にいくつかの段階で米国特許庁(USPTO)および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願中および特許発行後に、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の規定を遵守することを要求する。多くの場合、適用される規則に基づいて、滞納金の支払いまたは他の方法で不注意を救済することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効を招き、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある不正事件には、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および適切に合法化され、正式な文書が提出されなかったことが含まれるが、これらに限定されない。さらに、新冠肺炎の疫病によって引き起こされる複雑な状況は、意外なミスを招く可能性があり、例えば、米国特許商標局または外国特許局は意外に閉鎖され、締め切りに関連する通知は送達を遅延させるか、または必要な文書上で署名をタイムリーにおよび/または正確に取得することができない。またロシアとウクライナの間の武力衝突により

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ロシア特許庁や他の実体に支払われたお金が特定の制裁に違反する可能性があるかどうかは不明だ。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。

法的手段は限られた保護しか提供できず、私たちの権利を十分に保護できないか、あるいは私たちの競争優位性を獲得または維持することができるかもしれないので、未来の私たちの所有権の保護の程度は不確定だ。例えば：

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他の人は、私たちの候補製品の生物学的成分と類似しているが、私たちの特許請求の範囲内にない化合物または細胞を製造または使用することができるかもしれない

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私たちの現在の候補製品中の活性生物学的成分は、最終的に生物学的に類似した医薬製品に商業的に使用され、製剤または使用方法に関する特許保護がない可能性がある

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私たちまたは私たちのライセンシーは、状況に応じて、アメリカ政府のいかなる許可内特許とアメリカ政府が資金援助した特許出願の義務を履行できず、特許権の損失を招くかもしれません

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私たちまたは私たちのライセンス者は、これらの発明のために特許出願を提出した最初の人ではないかもしれない

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他の会社は類似または代替技術を独立して開発したり、私たちの任意の技術をコピーしたりすることができる

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私たちが処理している特許出願は発行された特許を生成しない可能性がある

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私たちまたは私たちのライセンシーの特許(場合によっては)または私たちまたは彼らの一部の特許は、事前の開示によって無効になる可能性があります

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他の人たちは私たちが持っている特許や許可された特許を迂回するかもしれない

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未公表の出願または特許出願が秘密にされている可能性があり、今後、我々の製品または技術と同様の権利要件が提示される可能性がある

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外国の法律はアメリカの法律のように私たちまたは私たちのライセンシーの固有の権利を保護しないかもしれない

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私たちが所有または許可されていない許可された特許または特許出願の権利要件、および発行された場合、私たちの候補製品が含まれていない可能性がある；

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私たちが所有しているまたは許可されていない特許は、競争優位性を提供してくれないかもしれないし、範囲を縮小したり、第三者の法的挑戦によって無効または実行不可能と認定されたりする可能性がある

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私たちが所有または許可している特許または特許出願の発明者は、競争相手と交渉し、私たちの特許を中心に設計された製品またはプロセスを開発するか、または私たちまたは彼らが発明者として指定された特許または特許出願に敵意を持っている可能性がある

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私たちの所有または許可中の特許または特許出願は、発明者として登録されるべき個人または発明者として登録されてはならない個人を見落としている可能性があり、これにより、これらの特許またはこれらの特許出願から発行された特許が無効または強制的に実行できないと認定される可能性がある

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私たちは過去に科学協力に参加して、未来もそうし続けるだろう。このような協力者は私たちと隣接したり競合したりする製品を開発するかもしれませんこれらの製品は私たちの特許の範囲内ではありません

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特許保護を受けることができる他のノウハウを開発することはできない

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我々が開発した候補製品または診断試験は、第三者特許または他の独占的権利によって保護される可能性がある；および/または

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他の人たちの特許は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。

私たちが現在持っている特許と共同所有の特許は、私たちの独自技術と私たちの候補製品をカバーしており、可能な特許期限の調整や延長は考慮せずに、それぞれ2034年(所有)と2033年11月(共同所有)から満了する予定です。私たちの最初の特許は私たちの最初の製品がアメリカや外国の管轄区域で発売承認される前か近いうちに満期になるかもしれません。私たちの既存の特許が満期になると、私たちは他の人たちを排除してこのような発明を実施する権利を失うかもしれない。これらの特許の満期は、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性もあります。私たちは、特許として発行された場合、可能な特許期間の調整または延長を考慮することなく、2033年11月から2043年までの期限が予想される、当社の独自技術または私たちの候補製品をカバーする係属中の特許出願を有し、共同所有する。しかし、私たちは米国特許商標局または関連する外国特許庁がそのいずれかの特許出願を承認することを保証することはできない。

私たちは他人から許可を得る知的財産権を含む特許、ノウハウ、そしてノウハウに依存している。私たちはライセンス契約の側かもしれません。これらの合意に基づいて、私たちは私たちの候補製品に重要な特許と特許出願を付与します。このような許可証は私たちに様々な勤勉さ、マイルストーン支払い、特許権使用料、保険、そして他の義務を課している。もし私たちがこのような義務を守らなければ、私たちの許可者は許可証を終了する権利があるかもしれない。第三者のいかなる許可終了も、私たちが重要な知的財産権を失うことを招き、候補製品を商業化する能力を損なう可能性がある。

私たちは、これらの許可内の特許および特許出願、活動、または私たちの許可内の知的財産権に関連する可能性のある任意の他の知的財産権の維持および起訴に対して限られた制御を持っている可能性がある。例えば、私たちは、これらのライセンシーのこのような活動が適用された法律および法規に準拠しているか、または効果的かつ強制的に実行可能な特許および他の知的財産権が生成されるだろうと判断することはできない。私たちは、私たちのライセンシーが第三者の知的財産権侵害者に対して侵害訴訟を提起する方法に限られた制御があるか、または私たちが許可されたいくつかの知的財産権を弁護するかもしれない。ライセンシーの権利侵害訴訟や弁護活動は私たち自身が行うほど激しくないかもしれない。

ライセンス契約によると、私たちとライセンシーとの間で知的財産権紛争が発生する可能性もあります

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ライセンス契約に従って付与された権利範囲および他の解釈に関する問題；

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私たちの技術とプロセスが、ライセンス契約に拘束されていないライセンス側の知的財産権をどの程度侵害しているかどうか

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我々は、協力開発関係に基づいて特許及び他の権利を第三者に再許可する権利；及び

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私たちの許可者、私たちと私たちのパートナーが共同で知的財産権を創造または使用することによって生成された発明およびノウハウの所有権。

私たちが許可している知的財産権をめぐる紛争が許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。

私たちは許容可能な条項で任意の未来の候補製品を開発するために必要な権利を獲得または維持することができないかもしれない。

私たちの計画は他の候補製品に関連する可能性があり、第三者が持っている他の独占権を使用する必要があるかもしれないので、私たちの業務の成長は、私たちがこれらの独占権を取得、許可、または使用する能力にある程度依存するかもしれない。

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私たちの候補製品はまた、効率的かつ効率的に動作するために特定の処方が必要である可能性があり、これらの権利は他の人によって保持されている可能性がある。私たちは私たちの化合物と既存の医薬化合物を含む製品を開発するかもしれない。FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの候補製品と組み合わせた1つ以上の診断テストを提供することを要求するかもしれない。このような診断テストまたはテストは他の人たちが持っている知的財産権によってカバーされるかもしれない。私たちは、当社の業務運営に必要または重要であると考えられる任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を第三者から得ることができないかもしれません。私たちは合理的な費用または合理的な条項でこれらのライセンスのいずれかを得ることができないかもしれないが、もしあれば、これは私たちの業務を損なうだろう。私たちは、このような第三者知的財産権がカバーする成分や方法の使用を停止する必要があるかもしれませんし、このような知的財産権を侵害しない代替方法の開発を求める必要があるかもしれません。たとえこのような不可能な代替方法を開発することができても、追加のコストと開発遅延を招く可能性があります。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.この場合、私たちは代替技術を開発または許可するために多くの時間と資源を必要とするかもしれない。

また，学術機関と協力し，これらの機関と合意した書面により，われわれの臨床前研究や開発を加速する場合がある。場合によっては、これらの機関は、協力によって生成された機関の技術的な任意の権利について交渉することができるオプションを提供してくれる。このようなオプションにかかわらず、私たちは指定された時間範囲内でまたは私たちが許容できる条項の下でライセンスを交渉することができないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、その機関は他の人たちに知的財産権を提供するかもしれないし、私たちの計画を実行し続けることを阻止するかもしれない。必要な第三者知的財産権を成功させたり、既存の知的財産権を維持したりすることができなければ、このようなプロジェクトの開発を放棄しなければならない可能性があり、私たちの業務や財務状況が影響を受ける可能性がある。

第三者知的財産権の許可や買収は競争分野であり、私たちよりも成熟したり、より多くの資源を持っている企業も、私たちの候補製品を商業化するために必要または魅力的だと思う第三者知的財産権許可または買収戦略をとることができるかもしれない。より成熟した会社は私たちより競争優位にあるかもしれません。それらの規模、現金資源、そしてより強い臨床開発と商業化能力のためです。このような交渉を成功させ、最終的に買収を求める可能性のある他の候補製品をめぐる知的財産権を得ることができる保証はない。

米国と旧米国司法管区特許法の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、製品を保護する能力を弱める可能性がある。

他の生物製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を獲得と実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている

さらに、最近または将来の特許改革立法は、私たちの特許出願をめぐる起訴と、私たちが発行した特許の実行または保護の不確実性とコストを増加させる可能性がある。2013年に公布された“ライシー·スミス米国発明法”(略称“米国発明法”)によると、米国は最初の発明から先出願に変わった。“先行出願”制度の下で、他の特許可能性の要求が満たされていると仮定すると、最初に特許出願を提出した発明者は、他の発明者が以前に提出したか否かにかかわらず、通常、その発明の特許を取得する権利がある。米国発明法には、特許出願起訴方式に影響を与える条項を含む米国特許法の他のいくつかの重大な変化が含まれており、既存技術を再定義し、新たなライセンス後審査制度を確立する。これらの変化の影響は不明であるが，米国特許商標局は最近米国発明法に関連する新しい法規やプログラムを制定したが，特許法の多くの実質的な変化は，“最初の提出”の条項を含めて2013年3月に発効したからである。また，裁判所はこれらの条項の多くを扱っておらず，この法案や本明細書で議論されている特定特許に関する新条例の適用性はまだ決定されておらず，審査が必要である。しかしながら、米国発明法およびその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴および私たちが発行した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらすべては、私たちの業務および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある

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米国最高裁の最近の裁決も、場合によっては特許保護範囲を縮小し、場合によっては特許所有者の権利を弱体化させている。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.したがって、新たに改正された資格および有効性基準に基づいて、発行された特許は、無効な権利要件を含むことが発見される可能性があるさらに、改正された基準によれば、私たちが所有しているまたは許可されているいくつかの特許は、USPTOの訴訟手続き中または訴訟中に挑戦に直面し、その後の無効またはクレーム範囲を大幅に縮小する可能性があり、特許取得をより困難にする可能性もある。

米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちが新しい特許を獲得したり、既存の特許および将来獲得可能な特許を実施する能力を弱める可能性がある。例えば、安訴セノフェイ事件では、連邦巡回裁判所は、特徴の良い抗原は、機能のみによって定義された抗体クラスに対するいくつかの権利要件に対する書面記述要件を満たすのに十分ではないと考えている。論争のある特許サブセットの有効性は、その後、地域裁判所陪審員の支持を得たが、USC第35章112条下の書面記述要件に関連する法的問題は、機能性抗体に関連しているため、不確実性が残っている。Assocの場合.分子病理学がMyriad Genetics，Inc.を訴える事件では，米国最高裁判所は，DNA分子のある主張は特許を申請できないと判断した。これらの裁決や裁判所、米国議会、または米国特許商標局の将来の任意の裁決が私たちの特許価値にどのように影響するかを予測することはできません。同様に、他の管轄区域特許法のいかなる不利な変化も、私たちの業務や財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、ロシアは2022年3月にロシアに友好的でない国に住む特許権者が特許侵害が発生した場合に賠償を受ける権利がないことを規定する法令を公布した。

知的財産権侵害に対する第三者のクレームは、私たちの製品発見と開発を阻害または延期する可能性があります。

私たちのビジネス成功は、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、販売し、第三者の固有の権利を侵害することなく、当社の独自技術を使用する能力にある程度依存します。バイオテクノロジーおよび製薬業界には、干渉、派生、当事者間の再審、特許付与後の再審、米国特許商標局における再審手続き、または外国法ドメインにおける異議および他の同様の手続きを含む特許および他の知的財産権に関する訴訟、および特許に挑戦する行政訴訟が多くある。私たちは、私たちの候補製品および/またはノウハウが彼らの知的財産権を侵害していると主張する特許または他の知的財産権を持つ第三者の将来の訴訟の脅威に直面するか、または受ける可能性がある。我々が我々の候補製品を開発している分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い，我々の候補製品は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。さらに、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの薬剤、製品、またはそれらの使用または製造方法をカバーしているかを常に明確にしているわけではない。したがって，我々の分野で発行される特許や提出された特許出願数が多いため，第三者は我々の候補製品，技術または方法を含む特許権を持っていると主張する可能性がある.

もし第三者が私たちが知的財産権を侵害していると主張すれば、私たちはいくつかの問題に直面するかもしれませんが、これらに限定されません

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権利侵害と他の知的財産権のクレームは、事件の状況にかかわらず、訴訟を提起するのは高価で時間がかかる可能性があり、そして私たちの管理層の核心業務に対する注意力を移す可能性がある

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権利侵害の実質的な損害賠償は、もし裁判所が紛争製品または技術侵害または第三者の権利を侵害すると判断した場合、私たちは支払わなければならないかもしれない。もし裁判所が侵害が故意であることを発見した場合、私たちは3倍の損害賠償金と特許権者の弁護士費の支払いを命じられる可能性がある

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裁判所は、第三者がその製品の権利を私たちに許可しない限り、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、または販売することを禁止し、それは必要ではありません

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第三者から許可を得た場合、大量の使用料、前払い費用、および/または私たちの製品の知的財産権にクロスライセンスを付与する必要があるかもしれません

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私たちの候補製品やプロセスを再設計して、彼らが権利を侵害しないようにすることは不可能かもしれないし、大量のお金の支出と時間が必要かもしれない。

私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に受けるかもしれない。さらに、いかなる訴訟の開始および継続に生じるいかなる不確実性も、運営を継続するために必要な資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、または私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

第三者は私たちが許可されていない状況で彼らのノウハウを使用していると主張するかもしれない。一般に，米国で行われている臨床試験やその他の開発活動は，“米国法典”第35編271節に規定されている安全港の免除によって保護されている。Apitegromab、SRK−181、または我々の他の候補製品がFDAの承認を得た場合、第三者は、特許侵害訴訟を提起することによって、その特許の強制実行を求めることができるかもしれない。私たちはこのような特許に関する主張が私たちの候補製品の商業化に実質的な悪影響を及ぼす可能性があることを知らないが、私たちはこのような見方が間違っているかもしれないし、私たちは訴訟でこれを証明できないかもしれない。この点で，米国で法に基づいて発行された特許は有効性推定を有しており，証拠が“明確で納得できる”場合にのみ，この推定を覆すことができる，より高い証明基準である.我々が現在知らない第三者特許、すなわち、私たちの候補製品の使用または製造に関連する材料、製剤、製造方法、または治療方法の請求項が存在する可能性がある。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。管轄権のある裁判所が、私たちの候補製品、製造過程で使用または形成された構造または分子の製造プロセス、または任意の最終製品自体をカバーするために任意の第三者特許を保有している場合、そのような特許の所有者は、適用特許によって許可されない限り、候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない, または、これらの特許が満了するまで、または最終的に無効または実行不可能と判定されるまで。同様に、管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を保有し、私たちの処方、製造プロセス、または使用方法の様々な態様をカバーする場合、任意のそのような特許の所有者は、許可証を取得しない限り、または特許が満期になるまで、または最終的に無効または実行不可能と判定されない限り、私たちが候補製品を開発および商業化する能力を阻止することができるかもしれない。いずれの場合も、そのようなライセンスは、商業的に合理的な条項で取得できないか、または全く得られない可能性がある。もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができない場合、あるいは根本的にできなければ、候補製品を商業化する能力が損なわれたり、延期されたりする可能性があり、逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。我々が許可を得ても，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある.さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。

私たちにクレームを出した当事者は、禁止令や他の公平な救済を求めて獲得する可能性があり、これは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができるかもしれない。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。私たちに対する侵害請求が成功した場合、故意に侵害した3倍の損害賠償と弁護士費を含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、第三者から1つ以上のライセンスを取得し、および/または印税を支払ったり、私たちの侵害製品を再設計したりすることは不可能かもしれないし、多くの時間とお金の支出を必要とするかもしれない。私たちはそのようなライセンスがあるかどうか、あるいは商業的に合理的な条項で提供されるかどうかを予測できない。また、訴訟がない場合であっても、第三者からライセンスを取得して、私たちの研究を進めたり、候補製品の商業化を許可したりする必要があるかもしれません。私たちはもしあれば、合理的な費用または合理的な条項でこのような許可証のいずれかを得ることができないかもしれない。この場合、私たちは私たちの候補製品をさらに開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。

私たちはまた、米国特許商標局に一方的な再審、当事者間審査または許可後の審査手順において特許権利要件を審査することを要求することによって、第三者の米国特許における特許請求の可能性に挑戦することを選択することができる。このような手続きは高価で、私たちの時間や他の資源を消費するかもしれない。欧州特許庁(“EPO”)または他の外国特許庁の反対手続において第三者の特許付与に挑戦することを選択することができる。これらの製品のコストは

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反対手続きは大きいかもしれないし、私たちの時間や他の資源を消費するかもしれない。もし私たちが米国特許商標局、欧州特許庁、または他の特許庁で有利な結果を得ることができなかった場合、私たちの候補製品または独自技術が私たちの特許を侵害している可能性があると非難する第三者の訴訟に直面する可能性がある。

私たちは私たちの特許が人かもしれない特許に関する訴訟や他の訴訟によって巨額の費用が発生する可能性があり、私たちは私たちの製品と技術の権利を保護できないかもしれない。

競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、費用がかかり時間がかかる可能性がある第三者に侵害クレームを要求される可能性があります。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許が無効または強制執行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしていないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。もう一つのリスクは、私たちの特許または私たちのライセンシーの特許の有効性が支持されても、裁判所は第三者の活動が私たちの所有または許可内の特許を侵害していないことを理由に第三者を阻止することを拒否することである。任意の訴訟または弁護手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許が無効であることが宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭義の解釈に直面するリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させる可能性がある。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。

さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある

場合によっては、私たちまたは私たちの許可者は、私たちが所有しているまたは許可中の特許への侵害を検出できない可能性があり、これは、製造プロセスまたは処方特許に特に困難である可能性がある。私たちまたは私たちの許可者が第三者が私たちの所有または許可中の特許を侵害していることを発見したとしても、私たちまたは私たちの許可者は、第三者に対して訴訟を提起しないか、または第三者と和解することを選択することができる。もし私たちまたは私たちの許可者が後に特許侵害を理由にそのような第三者を起訴すれば、第三者はいくつかの法律を弁護することができるかもしれないが、そうでなければ、侵害行為と訴訟提起との間の遅延を初めて検出する以外に、これらの弁護は利用できない。このような法律の弁護は、私たちまたは私たちのライセンシーが、その第三者に対して、私たちが所有しているまたは許可内の特許を強制的に実行することができない可能性があります(場合によっては)。

法廷または米国特許商標局で疑問が提起された場合、私たちの候補製品に関連する発行された特許は、無効または実行不可能と認定される可能性がある。

もし私たちまたは私たちの許可パートナーのうちの1つが第三者に対して訴訟を起こして、私たちの候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は私たちの候補製品をカバーする特許が無効であり、および/または実行不可能であることを反訴することができる。米国の特許訴訟では、被告が特許の無効および/または強制執行不可能と主張する反訴が一般的であり、第三者は様々な理由に基づいて特許が無効または強制的に実行できないと断言することができる。第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。このようなメカニズムには，当事者間の再審，一方的再審，付与後再審，および外国法域で行われる同等の手続き(例えば反対手続き)がある.例えば、EP 3368069およびEP 2981822は、現在、反対手続きを受け入れている。このような訴訟は費用が高く、私たちの特許がこれ以上私たちの候補製品をカバーしないように撤回または修正される可能性がある。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題について、私たちは無効な以前の技術がないことを確認することはできないが、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし被告が無効および/または強制できない法的主張で勝った場合、または私たちが他の方法で私たちの権利を十分に保護できなかった場合、私たちは私たちの候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は、私たちの業務および私たちの技術および候補製品を商業化または許可を得る能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

さらに、米国のいくつかの特許出願は特許発行前に秘密にされている可能性があるので、PCT加盟国司法管轄区の特許出願は通常、最初の出願から18ヶ月後に発表されるため、科学文献の発表は実際の発見よりも遅れているため、私たちは確定できない

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他の人は、私たちが所有しているライセンス内の発行された特許または私たちが処理している出願に含まれる技術について特許出願を提出していないか、または適用される場合、最初にその技術を発明する人であることができるかもしれない。私たちの競争相手はすでに提出されている可能性があり、将来的に特許出願を提出することができ、私たちの製品、成分、使用方法、または私たちと同様の技術をカバーするかもしれない。このような任意の特許出願は、私たちが所有している特許出願または特許よりも優先される可能性があり、これは、そのような技術をカバーする発行された特許を取得する権利を要求することができる。もし他方が私たちに与えることができるかもしれない発明と同様のアメリカ特許出願を提出した場合、私たちはUSPTOが発表した妨害手続きに参加して、アメリカでの発明の優先権を決定しなければならないかもしれません。もし私たちまたは私たちの許可者が妨害手続きの一方であれば、私たちは私たちに与えることができるかもしれない発明を持つアメリカ特許出願に関連して、私たちが成功しても、私たちは巨額のコストを招き、管理職を移転する時間と他の資源を消費する可能性があります。

Pre−AIAに従って提出された出願の場合、米国特許商標局が発表した干渉プログラムは、我々の特許または特許出願または我々の許可者の発明に対する優先権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、現在の特許権の喪失を招く可能性があり、関連技術の使用を停止したり、勝利者から許可権を得ようとしたりすることが要求される可能性があります。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟や介入手続きは、私たちの利益に不利な決定を招く可能性があり、私たちが成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。私たちは私たちの商業秘密や機密情報の盗用を単独でまたは許可者と一緒に防ぐことができないかもしれないが、特に法律では米国のようにこれらの権利を十分に保護していない国があるかもしれない。

私たちの外国の知的財産権は限られていて、世界的に私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。

私たちはアメリカ以外に限られた知的財産権を持っています。世界のすべての国/地域で候補製品特許を申請、起訴、保護する費用は目を引くほど高くなり、私たちのアメリカ以外のいくつかの国の知的財産権はアメリカの知的財産権が広くないかもしれません。また、いくつかの外国の国の法律はアメリカの連邦や州法律のように知的財産権を保護していません。そのため、私たちは第三者がアメリカ以外のすべての国で私たちの発明を実施することを阻止できないかもしれません。または私たちの発明を使用して製造された製品を米国または他の管轄区域で販売または輸入する。実際、ロシアは2022年3月にロシアに友好的でない国に住む特許権者が特許侵害が発生した場合に賠償を受ける権利がないことを規定する法令を公布した。競争相手は、私たちが特許保護を受けていない司法管轄区で私たちの技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っているが、法執行力がアメリカに及ばない地域に輸出することができるかもしれない。これらの製品は、私たちが発行した特許を持っていない司法管轄区域で私たちの製品と競争する可能性があり、私たちの特許主張や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止することができないかもしれない。

多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護の強制執行、特に生物製薬製品および/または医療方法に関する保護を支持しておらず、これは、私たちの特許の侵害や第三者の競争製品の販売に対する行為を阻止することを困難にする可能性があり、これらの行為は、私たちの専有権を普遍的に侵害する。第三者が外国の管轄区域で訴訟を起こし、私たちの特許権の範囲または有効性に挑戦し、巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことができます。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招き、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があり、私たちの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者からのクレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。

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特許条項は私たちの候補製品の保護不足を招く可能性があり、私たちは私たちの候補製品の特許期間延長とデータ独占を得ることができず、私たちの業務に実質的な損害を与えるかもしれません。

特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、米国で最初の非臨時出願日から20年である。特許期限調整および/または延長などの様々な延長は利用可能である可能性があるが、特許の有効期間およびその提供される保護は限られている

FDAが私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の上場承認の時間、持続時間、および詳細によれば、私たちの1つ以上の米国特許は、1984年の薬品価格競争および特許期限回復行動(Hatch Waxman修正案とも呼ばれる)に従って限られた特許期間を延長する資格があるかもしれない。Hatch Waxman修正案は、FDA規制審査過程で失われた特許期間の補償として、特許展期間を最長5年とすることを許可している。特許期間回復期は、通常、IND発効日または特許付与日(遅いものを基準とする)とBLAを提出した日との間の時間の半分であり、BLAを提出した日とFDAがその製品を承認した日との間の時間である。特許権者は，承認日から60日以内に特許の回復を申請しなければならない。1つの特許期間の延長は、製品が承認された日から計14年の期間を超えてはならず、1つの特許を延長することしかできず、承認された薬物、その使用方法又はその製造方法に関する請求項を延長することしかできない。私たちは、テスト段階や監督審査過程で職務調査を行うことができなかったこと、適用された最終期限内に出願を提出できなかったこと、関連特許の満了前に出願を提出できなかったこと、または適用の要求を満たしていなかったことなどの理由で延期を得ることができなかった可能性がある。しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない

新製品候補製品の開発、テスト、規制審査に要する時間を考慮すると、候補製品を保護する特許は、候補製品の商業化前または直後に満期になる可能性がある。もし私たちが特許期間の延長やどのような延長の期限も私たちが要求したより短いことができなければ、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を得ることができるかもしれない。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他の会社が私たちと似ているまたは同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な損害を与える可能性があります。

もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。

特許保護に加えて、私たちは、特に特許保護が不適切であると考えられている場合に、当社の機密および独自の情報を保護するために、当社の従業員、コンサルタント、および第三者と締結された秘密協定および発明譲渡協定に深刻に依存している。契約措置に加えて、私たちは物理的および技術的セキュリティ措置を使用して、私たちの固有の情報の機密性を保護しようと努力している。例えば、従業員またはアクセス許可権限を有する第三者が商業秘密を盗用する場合、このような措置は、私たちの独自の情報に十分な保護を提供しない可能性がある。私たちの安全対策は、従業員やコンサルタントが私たちのビジネス秘密を盗用して競争相手に提供することを阻止できないかもしれませんが、このような不正行為に対する追跡権は、私たちの利益を十分に保護するための十分な救済措置を提供できないかもしれません。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかる可能性があり、結果は予測できない。また，ビジネス秘密は，我々の法的追跡を阻止するように他の人によって独立して開発されている可能性がある.もし私たちのビジネス秘密のような私たちの任意の機密または独自の情報が漏洩または流用された場合、またはそのような情報が競争相手によって独立して開発された場合、私たちの競争地位は損なわれる可能性がある。

しかも、アメリカ以外の裁判所は商業秘密を保護することをあまり望まないことがある。もし私たちが第三者が私たちのどんな商業秘密を使用するのを阻止するために法廷に訴えることを選択すれば、私たちは巨額の費用を生むかもしれない。私たちが勝訴しても、このような訴訟は私たちの時間と他の資源を消費するかもしれない。私たちは、当社の従業員やコンサルタントと契約を締結することを含む、当社の独自情報およびビジネス秘密を保護する措置をとっていますが、第三者は、実質的に同じ独自の情報および技術を独立して開発したり、他の方法で私たちのビジネス秘密を取得したり、当社の技術を開示したりすることができます。

したがって、私たちは私たちの商業秘密を意味的に保護することができないかもしれない。私たちの政策は私たちの従業員、コンサルタント、外部科学協力者、賛助された研究者、その他のコンサルタントに秘密協定を実行することを要求します

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私たちと雇用や相談関係を始めた時に合意に達した。これらの合意は、当方との関係過程において、関係個人又は実体に開示されたすべての当方の業務又は財務に関連する機密情報を秘密にしなければならず、特定の場合を除き、第三者に開示してはならないと規定している。従業員の場合、合意は、個人的に構想された、私たちの現在または計画中の業務または研究開発に関連するもの、または通常の勤務時間内、私たちのオフィス内で行われる、または私たちの設備または独自の情報を使用するすべての発明が、私たちの固有財産であることを規定している。また、第三者が私たちのノウハウを盗用することを防止するために、物理的および技術的セキュリティ対策のような他の適切な予防措置を講じている。また、政策を策定し、訓練を行い、ビジネス秘密保護への期待を指導し、最良のやり方についてアドバイスを提供した。

第三者は、私たちの従業員またはコンサルタントが彼らの機密情報または商業秘密を誤って使用、開示、または流用したと主張するかもしれない。

バイオテクノロジーや製薬業界でよく見られるように、私たちが雇った個人は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他の生物製薬や製薬会社に雇われていた。現在、私たちに対するクレームが解決されていないにもかかわらず、私たちの従業員およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを確実にするために努力しているにもかかわらず、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタントまたは独立請負業者は、商業秘密または他の独自情報を含む、以前の雇用主または他の第三者の知的財産権を不注意または他の方法で使用または開示する可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。このようなクレームに対抗することに成功しても、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を招く可能性があり、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。また、公聴会、動議、その他の一時的な手続きや事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果をマイナスと考える場合、, これは私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。このような種類の訴訟や訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動に利用できる資源を減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らの財政資源がはるかに大きいので、私たちよりもこのような訴訟や訴訟の費用を効果的に負担するかもしれない。特許訴訟または他の知的財産権関連訴訟の開始および継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に悪影響を及ぼす可能性がある。

もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。

私たちの商標または商号は、挑戦、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害していると判断される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれないし、これらの名前の使用を停止させることができないかもしれません。私たちは関心のある市場で潜在的なパートナーや顧客の名前の承認を得るために必要です。もし私たちが私たちの商標と商号に基づいて名称を確立することができなければ、私たちは効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない。

私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク

設立以来、私たちは毎年純損失を出しており、将来も純損失が続くと予想されている。

私たちは2012年に設立されたバイオ製薬会社で、これまで私たちの業務は、治療効果を達成するために成長因子の活性化を選択的に抑制するモノクロナル抗体の研究と開発に専念してきた。私たちはまだ私たちの候補製品が臨床試験を通じて能力があることを証明していません。私たちはまだ製品が商業販売に使用されることを許可されていません。今まで、私たちは製品販売から何の収入も得ていません。私たちは私たちの持続的な運営に関連した巨額の研究開発と他の費用を発生させ続けている。したがって、私たちは利益を上げず、設立以来各時期に損失を出した。2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間の純損失はそれぞれ5200万ドルと5840万ドルと報告されています。2022年6月30日までの累計赤字は4億281億ドルだった。私たちは予測可能な未来に大きな損失を被ると予想しています

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私たちが引き続き私たちの候補製品apitegromabとSRK-181および任意の未来の候補製品を研究·開発し、規制部門の承認を求めるにつれて、これらの損失は増加すると予想される。

利益を維持し、利益を維持するために、私たちまたは任意の現在または潜在的な未来のパートナーは、巨大な市場潜在力と割引価格を持つ製品を開発し、最終的に商業化しなければならない。これは著者らが一連の挑戦的な活動の中で成功を得ることを要求し、臨床前研究と臨床試験を完成し、候補製品の発売許可を獲得し、製造、マーケティングと販売を獲得する可能性のある製品を含み、そして任意の発売後の要求を満たす。私たちは決してこのような活動やすべての活動で成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、私たちは利益を達成するために十分な大きさまたは十分な収入を生むことができないかもしれない。もし私たちが確実に利益を達成したら、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。私たちは実現して利益を維持することができず、会社の価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性があります

私たちが1つ以上の候補製品を商業化することに成功しても、より多くの候補製品を開発·マーケティングするために、大量の研究開発や他の支出を生み出し続けていく。私たちは予測できない費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に直面するかもしれない。私たちの未来の純損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。私たちの以前の損失と予想された未来の損失はすでに私たちの株主権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。

設立以来、私たちの業務は大量の現金を消費した。我々は、apitegromabおよびSRK-181の臨床試験、および将来の任意の候補製品の臨床前研究および臨床試験を含むさらなる研究と開発を継続して、規制部門の候補製品の承認を求め、規制部門の承認を得た任意の製品を発売し、商業化する予定である。2022年6月30日現在、私たちは約3億707億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。2022年6月には，配給代行費と予定発売費用を差し引いた後，普通株，普通株株式を購入するための事前融資権証，登録により株式購入株式を直接発売する権利証を約1.953億ドルの純収益で売却した。私たちの現在の運営計画によると、2022年6月30日まで、私たちの既存の現金、現金等価物、有価証券は、2025年までの運営費用と資本支出要求を満たすのに十分であると信じている。しかし、私たちの将来の資本需要と私たちの既存の資源が私たちの運営を支持する時間は、私たちが予想しているのとは大きく違うかもしれませんが、いずれにしても、私たちは現在の任意のプロジェクトの臨床開発を達成するために追加の資本が必要になります。私たちの毎月の支出水準は新しいものと進行中の開発や会社活動によって異なります。我々の候補製品開発に関連する時間や活動の長さは非常に不確定であるため、開発および承認されたマーケティングおよび商業化活動のためにどれだけの実際の資金が必要かを見積もることはできない。また…, 新冠肺炎の流行による連邦または州法律または臨床サイトまたは臨床サプライヤー政策の変化による任意の計画挫折や遅延は、私たちの計画に影響を与え、私たちの支出を増加させる可能性がある。私たちの将来の短期的かつ長期的な資金需要は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない

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ApitegromabとSRK-181臨床試験の開始、進展、時間、完成、コストと結果、及び任意の未来の候補製品の臨床前研究と臨床試験；

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私たちの候補製品のための臨床開発計画は

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私たちが決定し開発した候補製品の数量と特徴は

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私たちは現在参加または未来に締結される可能性のある任意の協力、戦略連合、または許可協定の条項を選択することができる

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新冠肺炎の大流行は臨床前研究或いは臨床試験の開始或いは完成及び著者らの候補製品の供給に与える影響

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FDA、EMA、および他の類似外国規制機関が制定した規制要求の結果、時間、コストを満たす

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私たちの特許主張と他の知的財産権の提出、起訴、弁護、そして実行のコスト

カタログ表

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知的財産権紛争の弁護コストは、第三者が私たちまたは私たちの候補製品に対して提起した特許侵害訴訟を含む

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競争の技術と市場発展の影響

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研究細胞系の開発および商業規模のアウトソーシング製造活動の開発と完成のコストと時間；

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私たちが私たちの製品を商業化することを選択した地域では、規制の承認を受ける可能性のある任意の候補製品のための販売、マーケティング、流通能力を確立するコスト。

私たちは私たちの開発努力を支持する外部資金源や他の約束をしていない。私たちが十分な製品または特許使用料収入を生成して私たちの現金需要を満たすことができる前に、私たちは公開または私募株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配、および他のマーケティングまたは流通手配を通じて、将来の現金需要に資金を提供する予定です。公開または私募株式発行によってより多くの資金を調達する場合、これらの証券の条項には、清算または他の株主権利に悪影響を及ぼす特典が含まれている可能性があります。さらに、私たちが普通株式または転換可能な証券または普通株に交換可能な証券を販売することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈されます。さらに、いかなる債務融資も、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を発表するなど、私たちが具体的な行動を取る能力を制限または制限する固定支払義務と契約を負担させる可能性がある。もし私たちがマーケティングおよび流通手配、または第三者との他の協力、戦略連合、または許可手配によって追加の資本を調達する場合、私たちは、私たちの候補製品、技術、将来の収入フロー、または研究計画のいくつかの価値のある権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与しなければならないかもしれない。私たちはまた、より早い段階でapitegromab、SRK-181、または任意の未来の候補製品のためのパートナーを探すことを要求される可能性があり、そうでなければ、候補製品または技術に対する私たちの権利を放棄し、そうでなければ、私たちは自分自身の開発または商業化を求めるだろう。もし私たちが受け入れられる条件や十分な金額で追加的な資本を調達できなければ、私たちは大幅に延期しなければならないかもしれない, Apitegromab、SRK−181、または将来の1つまたは複数の候補製品または他の研究開発計画の開発または商業化を削減または停止する。上記のどの事件も、私たちの業務、将来性、財務状況と経営結果を深刻に損害し、私たちの普通株価格の下落を招く可能性があります。

税法の変化は私たちの業務と財政状況に悪影響を及ぼすかもしれない。

米国連邦、州、地方所得税に関する規則は立法過程に参加する人員およびアメリカ国税局とアメリカ財務省の審査を受け続けている。税法の変化(これらの変化は追跡力を持つ可能性がある)は、私たちまたは私たちの普通株の所有者に悪影響を及ぼすかもしれない。近年、このような変化は多く発生しており、未来も変化し続けるかもしれない。将来の税法の変化は、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、または運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは投資家に税法の潜在的な変化が私たちの普通株に投資する影響について彼らの法律と税務顧問に相談することを促します。

私たちが純営業損失の繰越と特定の税収控除を使う能力は制限される可能性があります。

2021年12月31日現在、私たちの連邦と州所得税の純営業損失はそれぞれ3.021億ドルと3.002億ドルに転換し、2032年に満期になりますが、私たちの2017年後の連邦純営業損失が未満期の2億516億ドルを除いています。2021年12月31日現在、連邦と州所得税の目的に利用可能な税収控除もあり、それぞれ2250万ドルと420万ドルで、それぞれ2034年と2024年に満期を開始する。また、2021年12月31日以降の課税年度については、このような連邦純営業損失の控除額は、今後のいずれの課税年度の課税所得額の80%に制限されています。1986年に改正された国内税法(以下、税法)第382条によると、私たちの所有権の変更は、将来の課税所得額を相殺するために毎年使用できる純営業損失の繰越と税収控除の金額を制限する可能性があります。この制限は一般的にわが社の所有権が三年間で累積的に50%を超える場合に適用されます。このような制限は、純営業損失の繰越と税収控除の満期までにそれらを利用する能力を大幅に低下させる可能性がある。私たちの設立以来の私募や他の取引や私たちの初公募株(IPO)は

カタログ表

このような所有権変更は、規則382条に従ってトリガされることができる。このような制限は、私たちの初公募株、以前の私募、私たちの既存株主が私たちの普通株を売却したこと、または私たちが追加的に私たちの普通株を売却したことによっても、今後数年間の経営業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります

私たちの普通株に関するリスクは

私たちの株価の変動は大きくて、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれません。

他の生物製薬会社の普通株の取引価格と同様に、私たちの普通株の取引価格は様々な要素によって大幅に変動し、その中のいくつかの要素は取引量が限られていることを含む制御できない。“リスク要因”の節と本四半期報告の他の部分的に議論された要因に加えて、これらの要因には、以下のような要因が含まれる

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私たち、私たちの協力者、または私たちの競争相手の重大な買収、戦略的協力またはパートナーシップ、合弁企業または資本約束を発表します

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四半期の経営業績または現金状況の実際または予想変化；

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投資界の推定と予測を達成できなかったか、または私たちが一般に提供する可能性のある推定および予測を達成できなかった

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会計実務の変更；

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特許または株主訴訟を含む重大な訴訟。

また、株式市場全体、特に生物製薬会社の市場は、極端な価格と出来高の変動を経験し、このような変動は往々にしてこれらの会社の経営業績と関係がない或いは比例しない、新冠肺炎疫病の結果を含む。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。従来、証券集団訴訟は、会社証券の市場価格が変動した後に会社に提起されることが多かった。このような訴訟を提起すれば、巨額の費用と経営陣の注意と資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、あるいは財務状況を損なうことになる。

私たちは私たちの普通株に配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの株の価値に限定されるだろう。

私たちは現在、事業の発展、運営、拡張のために未来の収益を保留し、予測可能な未来に現金配当金を発表または支払うことはないと予想している。さらに、私たちが現金配当金を支払う能力は現在、オックスフォードとSVBとの信用手配条項によって制限されており、将来の債務または他の融資計画には、私たちの普通株が発表または支払い可能な配当金の金額を禁止または制限する条項が含まれている可能性がある。したがって、株主のどんな見返りもその株の増価に限定されるだろう。

私たちの取締役会のメンバー、経営陣、およびその付属会社は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が必要な事項に大きな制御を加えることができるだろう。

2022年6月30日現在、私たちの役員、取締役及びその関連会社の実益は、私たちが発行した議決権付き株の13.9%を持っています。これらの株主が共同で行動することは、株主の承認を必要とするすべての事項に大きな影響を与えることができる。例えば、これらの株主は、取締役選挙に著しく影響を与え、私たちの組織文書を修正し、任意の合併、資産売却、または他の重大な会社取引を承認することができる。これは、私たちの株主の一つとして、あなたの最適な利益に合致すると思うかもしれませんので、私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止することができます。

カタログ表

私たちは“新興成長型企業”と“小さな報告会社”であり、新興成長型企業やより小さい報告会社に適用される報告要件を下げることが投資家に対する私たちの普通株の魅力を低下させるかどうかを判断することはできません。

我々は新興成長型会社(“EGC”)で、2012年4月に公布されたJumpStart Our Business Startups Act(“JOBS Act”)を定義している。私たちが新興成長型企業であり続ける限り、他の非新興成長型企業に適用される上場企業の様々な報告要求の免除を利用することができる。これらの免除には

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2002年に改正されたサバンズ-オキシリー法案(“サバンズ-オキシリー法案”)404節の監査役認証要件の遵守が要求されていない

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役員報酬に関する定期的な報告書と依頼書の開示義務を減らす

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役員報酬に対する拘束力のない諮問投票および株主が以前に承認されなかった金パラシュート支払いの要求を免除する

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上場企業会計監督委員会が通過する可能性のある強制ローテーション監査会社に関する任意の要求、または監査および財務諸表に関する追加情報を提供する監査師報告書の補足を遵守することが要求されていない；

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任意の規定の監査されていない中期財務諸表を除いて、2年間の監査済み財務諸表のみを提供し、それに応じて“経営陣の財務状況及び経営成果の検討及び分析”の開示を減少させる。

我々は、(1)2023年12月31日(2)本年度の総収入が少なくとも10.7億ドルの前期最終日まで、または(3)大規模加速申告会社の会計年度の最終日とみなされ、最近完成した第2四半期の最終営業日までに、非関連会社が保有する普通株の時価が7億ドルを超えなければならないこと、および(4)前3年間に10億ドルを超える転換不能債券を発行した。私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存する可能性があるために私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。

雇用法案によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たな会計基準の採用や改正された会計基準の採用を延期することもできる。我々は、遅延を利用せずに新たなまたは改訂された会計基準を採用することを撤回不可能に選択したので、他の非新興成長型企業の上場企業と同様の要求に応じて新たな会計基準または改正会計基準を採用する。

我々も取引法で定義されている“小さな報告会社”であり、より小さい報告会社が得ることができるいくつかの規模開示の利点を利用することを選択している。

上場企業としては、より高いコストが発生し続けることが予想され、我々の経営陣は新たなコンプライアンスを実施するために多くの時間を投入する必要がある

上場企業として、私たちは多くの法律、会計、その他の費用を負担していますが、これは私たちが民間会社として起きていないことです。また、サバンズ-オキシリー法案およびその後、米国証券取引委員会とナスダックが実施した規則は、有効な情報開示、財務制御、会社管理の確立と維持など、上場企業に対して様々な要求を提出した。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画に多くの時間を投じた。このような規則と規制は私たちの法律と財務コンプライアンスコストを大幅に増加させ、私たちは時間が経つにつれて、これらの活動はもっと時間がかかって高価になると予想する。

第404条によれば、我々は、我々の財務報告書の内部統制に関する経営陣の報告書を提出しなければならず、一旦EGC又は“より小さい報告会社”でなくなると、独立公認会計士事務所が発行する財務報告内部統制の認証報告の提供を要求される。定められた期限内に第404条の遵守を実現するために，記録するためのプログラムを行っている

カタログ表

費用が高く挑戦的な財務報告書に対する私たちの内部統制を評価する。この点では、引き続き内部資源を引き出し、外部コンサルタントを招聘し、財務報告内部制御の十分性を評価·記録するための詳細な作業計画により、適宜手順を講じて制御プログラムを改善し、テストにより制御がファイルのように機能しているかどうかを検証し、財務報告内部制御の継続報告及び改善手順を実施する必要がある。我々は努力したにもかかわらず，我々も我々の独立公認会計士事務所も，規定された時間枠内で結論を出すことが可能であり，財務報告の内部統制に有効であり，第404条の要件に適合していることを証明している。これは、財務諸表の信頼性に自信を失っているため、私たちの普通株の金融市場での取引価格に対する不利な反応を招く可能性がある

もし私たちが効果的な財務報告内部統制制度を維持できなければ、私たちは私たちの財務結果を正確に報告したり、不正を防止することができないかもしれない。したがって、株主は私たちの財務や他の公開報告書に自信を失う可能性があり、これは私たちの業務と私たちの普通株の取引価格を損なうだろう

財務報告に対する効果的な内部統制は、信頼できる財務報告を提供するために必要であり、適切な開示制御や手順とともに詐欺を防止することを目的としている。必要な新しい制御措置や改善された制御措置を実施できなかったり、実行中に遭遇した困難は、私たちの報告義務を履行できない可能性があります。さらに、第404条に基づいて実施される任意のテスト、または私たちの独立公認会計士事務所がその後に行う任意のテストは、財務報告の内部統制における私たちの欠陥を明らかにすることができ、これらの欠陥は、重大な弱点と考えられるか、または私たちの財務諸表を前向きまたは追跡的に変更する必要がある場合があり、またはさらなる関心または改善が必要な他の分野を発見することができる。悪い内部統制はまた、投資家が私たちが報告した財務情報に自信を失う可能性があり、これは私たちの株式の取引価格にマイナス影響を与える可能性がある

私たちは四半期ごとに内部統制と手続きの変化を開示することを要求され、私たちの経営陣は毎年これらの統制の有効性を評価することを要求されるだろう。しかし、私たちがEGCまたは“より小さい報告会社”である限り、私たちの独立公認会計士事務所は、第404条に基づいて財務報告の内部統制に対する私たちの有効性を証明する必要はありません。私たちは初公募が完了してから5年以内にEGCになることができ、いずれの年の6月30日にも、非関連会社が保有する私たちの普通株の時価が2.5億ドル(年収が1億ドル未満であれば7億ドル未満)を下回っていれば、“小さな報告会社”になる資格がある。私たちの財務報告の内部統制の有効性の独立した評価は、私たちの経営陣の評価が発見できないかもしれない問題を発見するかもしれません。財務報告書の内部統制には、発見されていない重大な欠陥があり、財務諸表の再記述を招く可能性があり、救済費用が発生することを要求しています。

我々は既存の現金，現金等価物，有価証券の使用に広範な自由裁量権を有しており，それらを有効に使用できない可能性がある

私たちの経営陣は既存の現金、現金等価物、有価証券を運用する上で幅広い裁量権を持っています。既存の現金および現金等価物を使用することを決定する要素の数および可変性のため、それらの最終的な用途は、現在の予想される用途とは大きく異なる可能性がある。私たちの経営陣は私たちの既存の現金と現金等価物を最終的にあなたの投資価値を増加させる方法に使用しないかもしれません。もし私たちの経営陣がこのような資金を有効に運用できなかったら、私たちの業務を損なうかもしれない

私たちの定款文書とデラウェア州法律における反買収条項は、制御権の変更を延期または阻止する可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格を制限し、私たちの株主の現在の経営陣の変更を阻止または罷免する試みを阻止または挫折させる可能性がある。

当社の会社登録証明書の改訂及び再記載の定款に含まれる条項は、わが社の支配権変更を延期または阻止することができ、または当社の株主が有利と考える取締役会変更を延期または阻止する可能性があります。いくつかの規定には

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取締役会は3つのレベルに分かれており、任期が3年交錯しており、すべての取締役会メンバーが1回の選挙で生まれたわけではない

カタログ表

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株主の書面同意による行動を禁止することは、すべての株主の行動が私たちの株主会議で行われなければならないことを要求する

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株主特別会議は取締役会長、最高経営責任者、認可役員総数の過半数しか開催できないことが求められている

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株主指名と指名が取締役会に入る事前通知要求；

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私たちの株主は、法律の要求の他の投票でなければ、取締役会のメンバーを罷免しないことを要求し、当時取締役選挙で投票する権利があった私たちの議決権のある株の3分の2以上の流通株の承認を得なければならない

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株主行動で任意の附例又は当社の登録証明書を改訂する特定の条文を改訂するには、当社の発行済み株式の3分の2以上の承認を受けなければならない

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取締役会は、株主の承認を受けていない場合、取締役会が決定した条項に従って転換可能優先株の権力を発行し、転換可能優先株は普通株式保有者の権利よりも高い権利を含むことができる。

また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、株主が議決権を持って発行された株の15%以上のいくつかの業務統合を禁止する可能性があります。これらの逆買収条項および私たちが改訂して再記載した会社登録証明書および改訂および再記載された会社定款の他の条項は、株主または潜在的な買収者が私たちの取締役会の支配権を得ることを困難にするか、あるいは当時の取締役会が反対する行動を開始し、わが社の合併、要約買収または代理権競争に関連することを延期または阻害する可能性がある。これらの規定はまた、代理権競争を阻止し、あなたと他の株主があなたが選択した取締役を選ぶことを難しくしたり、あなたが希望する他の会社の行動を取らせたりすることができます。制御権の変更、取引、取締役会の変動を遅延または阻止することは、私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性がある。

証券や業界アナリストが私たちの業務に不正確または不利な研究報告を発表すれば、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。

私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存している。私たちの1人以上のアナリストを追跡して私たちの株式格付けを引き下げたり、私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落するかもしれない。これらのアナリストのうちの1人以上がわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。

私たちは証券訴訟を受けるかもしれません。これは高価で、経営陣の注意をそらすかもしれません.

私たちの普通株の市場価格は変動するかもしれない。株式市場全体、特にナスダックとバイオ製薬会社は、極端な価格と出来高変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しない。過去に、株式市場の価格変動を経験した会社は証券集団訴訟の影響を受ける。私たちは未来にこのような訴訟の目標になるかもしれない。私たちに対する証券訴訟は巨額のコストを招き、私たちの経営陣の注意を他の業務から移す可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。

私たちの改正と再記述された定款には、私たちと株主との間の基本的なすべての紛争が特定の司法フォーラムで解決されることを要求するいくつかの排他的裁判所条項が含まれており、これは、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員との紛争において有利な司法フォーラムを得る私たちの株主の能力を制限するかもしれない。

私たちが改正して再説明した定款によると、デラウェア州衡平裁判所は、私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟、受託責任違反を主張する任意の訴訟、デラウェア州会社法、当社の会社登録証明書、または私たちの定款に基づいて私たちにクレームを提起した訴訟、任意の解釈、適用、強制執行、または私たちの証明書の有効性を決定する訴訟の独占法廷となる

カタログ表

会社または定款、または内部事務原則によって管轄されることを主張する私たちのクレームに対する行為。さらに、私たちが改正して再記述した定款には、この条項に基づいて、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、米国マサチューセッツ州地域裁判所は、証券法に基づいて訴因を提起する任意のクレームの独占的裁判所となるだろう。また、私たちが改正して再記載した定款では、普通株式の権益を購入または他の方法で取得した個人または実体は、上記の条項を通知し、同意したとみなされるが、株主は、連邦証券法およびその下の規則および条例の遵守を放棄するものと見なすこともできない。私たちの主な執行オフィスがマサチューセッツ州ケンブリッジ市にあるので、私たちはこのような訴訟理由の独占フォーラムとしてアメリカマサチューセッツ州地方裁判所を選びました。連邦地域裁判所フォーラムの選択規定のような会社は現在、デラウェア州衡平裁判所で株主から訴訟を受けており、連邦地域裁判所フォーラムの選択規定は実行できないと主張している。デラウェア州最高裁判所は2020年3月に、デラウェア州の法律によると、証券法によるクレームを求めるための連邦裁判所選択条項は表面的に有効であると判断したが、他の裁判所が我々の連邦裁判所選択条項を実行するかどうかには不確実性があり、このような実行可能性が疑問視されれば、追加の訴訟費用を招く可能性がある。連邦裁判所選択条項が他の方法で1つ以上の指定された訴訟や手続きに適用されないことが発見された場合、または強制的に実行できない場合、私たちは追加的な費用を発生させるかもしれない, これは私たちの業務、財務状況、または運営結果に悪影響を及ぼすかもしれない。私たちは、連邦地域裁判所選択条項が、その条項が実行できないと主張する株主に追加の訴訟費用を適用する可能性があり、特に株主がマサチューセッツ州連邦または近くに住んでいない場合、そのようなクレームを求める際に、より一般的な追加訴訟費用を適用する可能性があることを認識している。さらに、裁判所条項の選択は、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員とのトラブルに有利だと思うクレームを司法裁判所で株主が提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対するこのような訴訟を阻止することができるかもしれない。あるいは、裁判所が、私たちの改正および再記載された法律に含まれる選択裁判所条項が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の管轄区域でこのような訴訟を解決することに関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちはすでに私たちの株式計画から大量の株式承認証と株式奨励を発行して、私たちの普通株の株式として行使することができて、これは私たちの既存株主の所有権権益を大幅に希釈する可能性があります。

2022年6月30日まで、発行された株式証の行使または転換時に発行するために、約10，459，181株の普通株を保留した。また、発行済み株式オプションと既存制限株式単位の行使時に発行するために、7，213，854株の普通株を確保した。これらの証券の行使や転換は、流通株数の大幅な増加をもたらし、我々の既存株主の所有権利益を大幅に希釈する。私たちの株式計画中の持分奨励の基礎株式はS-8表レジストリに登録されています。したがって、一旦帰属すると、これらの株式は発行時に自由に行使し、公開市場で販売することができるが、関連会社に適用される数量に制限される。オプションの行使とその後の標的普通株の売却は私たちの株価を下落させる可能性がある。私たちはまた、私たちの加重平均発行普通株の計算に含まれている予備融資権証を行使する際に発行するために、27，689，692株の普通株式を保持している

2022年6月に直接発行を登録した後、公開市場で私たちの普通株を大量に販売することは私たちの株価を下落させる可能性がある。

2022年6月の登録直接発行では、16，326，530株の普通株と予備融資権証を売却し、25，510，205株の普通株を購入した。公開市場で大量の株式を売却すること、および/または大量の予融資権証を行使·売却すること、またはこれらの売却が発生する可能性があると考え、我々の普通株の市場価格を低下させ、追加株式証券を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性がある。私たちは売却が私たちの普通株の現在の市場価格に及ぼす影響を予測できない。しかも、私たちの普通株を大量に販売することは私たちの普通株価格に悪影響を及ぼすかもしれない。私たちの普通株の大量株式を公開市場で販売したり売却したりすることは私たちの普通株の価格を下落させる可能性があります。

カタログ表

第二項株式証券の未登録販売

最近売られている未登録証券

ない。

発行人が株式証券を購入する

ない。

項目3.高級証券違約

ない。

プロジェクト4.鉱山安全情報開示

ない。

項目5.その他の情報

ない。

カタログ表

項目6.展示品

展示品索引

		参照によって組み込まれています
展示品番号をつける	説明する	表	書類番号.	証拠品番号：	提出日
3.1	登録者登録成立証明書の改訂と再予約	S-1/A	333-224493	3.2	May 8, 2018
3.2	登録者登録証明書の改訂と再登録	S-1/A	333-224493	3.1.1	May 14, 2018
3.3	登録者の改訂及び再改訂附例	S-1/A	333-224493	3.4	May 8, 2018
4.1	登録者とその特定の株主との間の投資家権利協定、日付は2017年12月22日	S-1	333-224493	4.1	April 27, 2018
4.2	普通株式の証明書証明書サンプル	S-1/A	333-224493	4.2	May 14, 2018
4.3	シリコンバレー銀行と登録者との間の株式購入授権書が改訂·再発行され，日付は2017年12月22日である	S-1	333-224493	4.3	April 27, 2018
4.4	あらかじめ出資して株式証の書式を承認する	8-K	001-38501	4.1	June 21, 2022
4.5	普通株式承認証の形式	8-K	001-38501	4.2	June 21, 2022
10.1*	Scholar Rock，Inc.とGIlead Sciences，Inc.の間の手紙プロトコルは，2022年1月6日である	10-Q	333-224493	10.1	May 16, 2022
10.2	登録者と購入者との間で2022年6月17日に署名された証券購入契約フォーマット	8-K	001-38501	10.1	June 21, 2022
10.3	学者のロック·ホールディングスの2022年インセンティブ·エクイティ計画	8-K	001-38501	10.2	June 21, 2022
23.1	Goodwin Proctor LLPの同意	8-K	001-38501	23.1	June 21, 2022
31.1*	1934年証券取引法第13 a-14条又は第15 d-14(A)条による主要行政官の証明
31.2*	1934年証券取引法第13 a-14条又は第15 d-14(A)条に基づく首席財務官の証明
32.1**	2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条による最高経営責任者と最高財務責任者の認証
101.INS	XBRLインスタンスドキュメント
101.衛生署署長	XBRL分類拡張アーキテクチャドキュメント
101.CAL	XBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書
101.DEF	XBRL分類拡張Linkbase文書を定義する
101.LAB	XBRL分類拡張タグLinkbaseドキュメント
101.価格	XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント
104	カバーインタラクションデータファイル(フォーマットは、添付ファイル101に含まれる適用分類拡張情報を含むイントラネットXBRLである)

カタログ表

* 同封アーカイブ

** 同封して提供する

サイン

1934年の証券取引法の要求に基づいて、登録者は正式に正式に許可された署名者がそれを代表して本報告に署名することを手配した。



	学者ロックホールディングス

日付：2022年8月8日	差出人：	/s/Nagesh K.Mahanthappa
		Nagesh K.Mahanthappa 臨時最高経営責任者総裁 (首席行政主任)
日付：2022年8月8日	差出人：	/エドワード·H·マイルズ
		エドワード·H·マイルズ首席運営官兼首席財務官 (首席財務会計官)


	6月30日までの3ヶ月間				変わる
	2022		2021		$		%
計画的にリストアップされた外部コスト
Apitegromab	$	11,395	$	8,626	$	2,769	32.1	%
SRK-181		2,928		1,653		1,275	77.1	%
他の初期開発候補や未分配のコストは		1,553		3,418		(1,865)	(54.6)	%
外部総コスト		15,876		13,697		2,179	15.9	%
内部コスト：
従業員補償と福祉		11,987		7,832		4,155	53.1	%
施設やその他		4,210		4,074		136	3.3	%
内部総コスト		16,197		11,906		4,291	36.0	%
研究と開発費用総額	$	32,073	$	25,603	$	6,470	25.3	%


	6月30日までの6ヶ月間				変わる
	2022		2021		$		%
計画的に列挙された外部コスト：
Apitegromab(SRK-015)	$	20,861	$	15,620	$	5,241	33.6	%
SRK-181		5,168		4,095		1,073	26.2	%
他の初期計画と未分配のコスト		3,495		4,392		(897)	(20.4)	%
外部総コスト		29,524		24,107		5,417	22.5	%
内部コスト：
従業員補償と福祉		23,322		15,640		7,682	49.1	%
施設やその他		8,593		8,405		188	2.2	%
内部総コスト		31,915		24,045		7,870	32.7	%
研究と開発費用総額	$	61,439	$	48,152	$	13,287	27.6	%