アメリカです

アメリカ証券取引委員会

ワシントンD.C.，郵便番号：20549

表10-Q

(マーク1)

☒1934年“証券取引法”第(Br)13又は15(D)節に基づく四半期報告

本四半期末まで9月30日 2022

あるいは…。

☐1934年“証券取引法”第(Br)13又は15(D)節に提出された移行報告

からの過渡期

手数料ファイル番号：001-36694

Protara治療会社

(登録者がその定款で指定した適切な名称 )

公園大通り南345号

3^研究開発フロア.フロア

ニューヨークです, ニューヨークです。

(主にオフィスアドレスを実行)

10010

(郵便番号)

(646)844-0337

(登録者の電話番号、 市外局番を含む)

登録者 (1)が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の“証券取引法”第13または15(D)節に提出されたすべての報告書を再選択マークで示し、(2)過去90日以内にそのような提出要求 に適合するかどうかを示すはい、そうです ☒ No ☐

登録者 が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間)にS-T規則405条(本章232.405節)に従って提出された各相互作用データファイルを再選択マークで示しているはい、そうです ☒ No ☐

登録者 は、大型加速申告会社、加速申告会社、非加速申告会社、小さい申告会社または新興成長型会社であることを再選択マークで表す。 は、“取引法”12 b-2条のルールにおける“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小さい申告会社”、“br}および”新興成長型会社“の定義を参照してください。

新興成長型会社である場合、登録者が、取引法第13(A)節に従って提供された任意の新しいまたは改正された財務会計基準を遵守するために、延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをフックで示す

登録者 が空殻会社であるかどうかをチェックマークで表す(“取引法”第12 b-2条で定義される)。はい、違います☒

同法第12条(B)に基づいて登録された証券：

2022年10月31日までに11,267,389登録者の普通株は、1株当たり0.001ドルで、発行された。

カタログ

前向き陳述に関する警告説明

この“Form 10-Q”四半期報告書には前向きな陳述が含まれており、これらの陳述は、現在の私たちの運営や財務業績などに対する私たちの見方を反映している。本四半期報告10-Q表に含まれる歴史的事実に関する陳述を除いて、他のすべての陳述は前向き陳述である。場合によっては、これらの前向きな陳述は、“信じる”、“予想”、“潜在的”、“継続”、“可能”、“将”、“すべき”、“求める”、“約”、“予測”、“予測”、“計画”、“推定”、“予想”またはこれらの用語または他の同様の用語の負のバージョン などの用語によって識別されることができる。このような展望的な陳述は様々な危険と不確実性の影響を受けるだろう。したがって， が存在するか，実際の結果や結果をもたらす可能性があることは，これらの 陳述で指摘されている結果とは大きく異なる重要な要素である.

これらの前向きな陳述 は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない

本Form 10-Q四半期報告書のすべての前向きな陳述 は、既知および未知のリスク、不確実性および他の要因に関連しており、これらのリスク、不確実性および他の要素は、私たちの実際の結果、業績または業績をもたらす可能性があり、これらの 展望性陳述に明示または示唆されている任意の未来の結果、業績、または達成とは大きく異なる。実際の結果が現在の予想と大きく異なる可能性がある要因には、以下の第2部1 Aに記載されているリスク要因があるリスク要因これらの要素は詳細であると解釈されるべきではなく、本10-Q四半期報告に含まれる他の警告説明と一緒に読むべきである。このような不確実性を考慮して、あなたはこれらの前向き声明に過度に依存してはいけません。 法的要件がない限り、私たちは未来に新しい情報 があっても、いかなる理由でもこれらの前向き宣言を更新または修正する義務はありません。

この“Form 10-Q”四半期報告書はまた、これらの市場の推定規模およびいくつかの医療 状況の発病率および流行率に関するデータを含む、私たちの業界、私たちの業務、およびいくつかの医療状況に関する市場の推定、予測、および他の情報を含む。推定、予測、予測、市場研究、または同様の方法に基づく情報は、不確実な要因の影響を固有に受けており、実際のイベントまたは状況は、この情報に反映されるイベントおよび状況とは大きく異なる可能性がある。 は、他の説明がない限り、報告、研究調査、研究 および市場研究会社および他の第三者によって用意された類似データ、業界、医療および一般出版物、政府データ および同様のソースから、当業界、商業、市場、および他のデータを取得する。

私たちの業務に影響を与えるリスクの概要

以下は，我々の証券投資に投機的あるいはリスクを持たせる要因の概要である.この要約は私たちが直面しているすべての危険を解決していない。本リスク要因要約でまとめられたリスクおよび不確定要因、ならびに私たちが直面している他のリスクおよび不確定要因の他の議論は、第2の部分1 Aのリスク要因に記載されており、私たちの証券について投資決定を行う前に、本四半期報告書の他の情報、ならびに米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出された他の文書の他の情報をよく考慮しなければならない。

第1部-財務情報

項目1.財務諸表

PROTARA治療会社

監査されていない簡明な総合貸借対照表

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)

付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。

PROTARA治療会社

監査されていない経営と全面損失簡明合併報告書

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)

付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。

PROTARA治療会社

監査されていない株主権益変動簡明合併報告書

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)

付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。

PROTARA治療会社

監査されていない現金流量が簡単で報告書

(単位：千)

付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。

Protara治療会社と合併した子会社

監査されていない簡明な連結財務諸表付記

(金額は千単位で、シェアと1個あたりのシェアデータは含まれていません)

Protara治療会社と合併した子会社

監査されていない簡明な連結財務諸表付記

(金額は千単位で、シェアと1個あたりのシェアデータは含まれていません)

Protara治療会社と合併した子会社

監査されていない簡明な連結財務諸表付記

(金額は千単位で、シェアと1個あたりのシェアデータは含まれていません)

Protara治療会社と合併した子会社

監査されていない簡明な連結財務諸表付記

(金額は千単位で、シェアと1個あたりのシェアデータは含まれていません)

Protara治療会社と合併した子会社

監査されていない簡明な連結財務諸表付記

(金額は千単位で、シェアと1個あたりのシェアデータは含まれていません)

Protara治療会社と合併した子会社

監査されていない簡明な連結財務諸表付記

(金額は千単位で、シェアと1個あたりのシェアデータは含まれていません)

Protara治療会社と合併した子会社

監査されていない簡明な連結財務諸表付記

(金額は千単位で、シェアと1個あたりのシェアデータは含まれていません)

Protara治療会社と合併した子会社

監査されていない簡明な連結財務諸表付記

(金額は千単位で、シェアと1個あたりのシェアデータは含まれていません)

Protara治療会社と合併した子会社

監査されていない簡明な連結財務諸表付記

(金額は千単位で、シェアと1個あたりのシェアデータは含まれていません)

Protara治療会社と合併した子会社

監査されていない簡明な連結財務諸表付記

(金額は千単位で、シェアと1個あたりのシェアデータは含まれていません)

項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討分析

当社の財務状況および経営結果に関する以下の議論および分析、および本四半期報告書10-Q表の他の部分の監査されていない簡明な総合財務諸表および関連説明を読むべきです。

我々の実際の結果およびいくつかのイベントのスケジュールは、任意の前向き 宣言中の議論、予測、予想、または表示された結果と大きく異なる可能性がある。私たちはあなたに、展望的な陳述は未来の業績の保証ではなく、私たちの実際の運営結果、財務状況と流動性、そして私たちの業界の発展は、本四半期報告に含まれる10-Q表の展望的な陳述とは大きく異なるかもしれないことを想起させます。また，我々の運営結果，財務状況および流動性， および当社の経営業界の発展が本Form 10−Q四半期報告に含まれる前向きな陳述と一致していても，将来の結果や発展を予測できない可能性がある。

概要

我々はニューヨーク市に本部を置く臨床段階生物製薬会社であり，癌やまれな疾患の治療の確定と推進に取り組んでいる。我々の成立原則は現代科学、法規或いは製造方面の進歩をすでに確立されたメカニズムに応用して、新しい発展機会を創造することである。私たちは創造性、多様な視点、誠実さ、強靭さを第一にし、私たちの目標を加速させ、生活を変える療法を治療選択の限られた人にもたらす。

我々のポートフォリオには，Tara−002を用いた2つの開発プロジェクトがあり，Tara−002は広範な免疫増強剤OK−432に基づく研究細胞療法であり，日本厚生労働省から免疫増強癌治療剤としての発売が最初に承認された。この細胞療法は現在日本や台湾でLMSや多様な腫瘍学的適応として承認されている。われわれはすでに日本や台湾以外の資産の世界的権利を獲得し，腫瘍学やまれな疾患適応への応用を模索している。Tara−002は遺伝的に異なるA群の同一母細胞バンクから育成されたものである化膿性連鎖球菌AS OK-432(中外製薬会社または中外製薬会社が日本と台湾で販売している名称はPicibanil)。我々は現在，非筋浸潤性膀胱癌，NMIBC，LMSのためのTara−002を開発している。

われわれの鉛腫瘍学プロジェクトはNMIBCのTARA−002であり，これは膀胱内面の組織に発見された癌であり，膀胱筋 には進展していない。膀胱癌はアメリカの第六大よく見られる癌であり、NMIBCは膀胱癌診断の約80%を占める。米国では年間約65，000人の患者がNMIBCと診断されている。1990年代以来，NMIBCに対する新しい治療法はほとんど承認されておらず，現在NMIBCに対する治療基準はBCGワクチン，BCGワクチンあるいはBCGワクチンを含む。Tara−002の作用機序はBCG苗と類似している。TARA−002とBCGはともに膀胱内投与であり，Th 1型免疫反応を誘導し，局所活性化サイトカインや免疫細胞アレイを産生する。

著者らは、初期治療および治療経験のあるNMIBC患者におけるTara-002の治療効果を評価するための1期用量発見開放ラベル臨床試験を行っており、これらの患者は高レベル原位癌(CIS)と高レベル乳頭腫(Ta)を有する。試験の初期用量アップグレード段階で、患者は週に6回TARA-002膀胱内注射を受けた。この試験の主要な目標はTARA-002の安全性、耐性と抗腫瘍活性の初歩的な兆候を評価することであり、目的は未来の第二段階の臨床試験のために推奨投与量を確定することである。試験中の患者登録と投与が行われている。

われわれはLMSでTara−002も検討しており，まれな非悪性リンパ管系嚢胞であり，主に2歳前児の頭部と頸部に形成されている。2020年7月、FDAはLMS治療のためのTARA-002の稀な小児科疾患指定を許可し、2022年5月、ヨーロッパ医薬品局はTARA-002によるLMS治療の孤児薬物指定を許可した。日本での臨床経験に加えて，LMS史上最大の第2段階試験の一つであるデータセットの権利を得ており，この試験では，アイオワ大学指導者の慈悲使用計画により，500名以上の小児科と成人患者にOK−432を使用している。我々はFDAのワクチンや関連製品部門やワクチン部門とLMSに対するIND を持っている。FDAはLMSにおけるTara−002の開発経路に関するガイドラインを提供し続けている。我々は最近，LMSでTara−002を評価する提案された第2段階臨床試験案に関する初歩的なフィードバックをワクチン事業部から受けた。我々は試験設計を完了しており，2023年に試験を開始する予定である。

我々の製品セットにおける第3の開発計画は，塩化コリンの静脈内投与または静脈内投与であり，これは研究中のリン脂質基質代替療法であり，最初に腸外栄養やPNを受けた腸不全関連肝疾患またはIFALDを有する患者のために開発されている。塩化コリンの静脈注射はすでにFDAにこの適応の孤児薬物の称号を授与され、そしてすでにIFALD治療の快速チャンネルの称号 を獲得した。FDAとの第2段階会議が積極的に終了した後、私たちは、第1段階薬物動態試験またはPK試験および第3段階臨床試験を含む、IFALD治療のための塩化コリン静脈登録パッケージの完成に必要な研究設計に関するフィードバックを受けた。これらの臨床試験を開始する前に，PN患者群の理解を強化するための罹患率研究を行っており，これらの情報を用いて開発計画の次のステップを決定する予定である。2021年9月，IFALDを有するPN依存患者の有意に満たされていない医療ニーズを支持する罹患率研究のレビュー部分の結果を報告した。われわれは現在この研究の前向き部分を行っており，多中心の横断面観察的研究であり，PN依存患者におけるコリン欠乏および胆汁うっ滞や脂肪変性の罹患率を評価する。2022年4月，米国特許商標局は米国に特許番号を発行した。米国11，311，503は、2041年に有効期限が満了する無菌水性コリン塩組成物を必要とする。

私たちはこれらの計画の開発に多くの努力を投じており、承認された製品もなく、製品販売から何の収入も生じていません。 Tara-002はNMIBC、LMS、または他のどんな適応の治療にも承認されていません。私たちは短期的に収入 は生じないと予想していますが、もしあれば。現在行われている臨床試験と将来の臨床試験およびさらなる研究開発コストを含む現在の戦略計画を支援するためには，追加の資金を調達する必要がある。

設立以来、私たち は深刻な運営損失が発生しました。2022年9月30日までの累計赤字は約1.21億ドル。私たちは、少なくとも今後数年以内に、私たちが引き続き私たちの候補製品を開発し、マーケティング承認を求め、任意の承認された製品を準備し、開始するとともに、米国上場企業としての私たちの製品開発と運営を支援するためのインフラや人員を増加させ、少なくとも今後数年以内に巨額の費用と増加していく運営赤字を招くことを予想している。

臨床段階の会社として、私たちの費用や運営結果は四半期と年度の間に大きく変動する可能性があります。私たちの運営結果の経時的比較に依存して未来の業績を示すべきではないと思います。

2022年9月30日現在、私たちは約1.071億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。

新冠肺炎及び関連マクロ経済状況

新冠肺炎疫病及びサプライチェーン不足、インフレと経済変動などの関連マクロ経済状況はすでに著者らの運営結果に影響を与える可能性がある。現在、新冠肺炎の大流行の最終的な影響は依然として高度に不確定であり、変化が発生する可能性がある。私たちのbrは運営遅延を経験し、将来的により多くの遅延を経験する可能性があり、これは私たちの業務、私たちの研究開発活動、私たちが運営している医療システム、そして世界経済全体に影響を与える。著者らは引き続き新冠肺炎の疫病を密接に注目し、その影響が著者らの運営に実質的な影響を与えるかどうかを含む。また、上昇するインフレはある程度資本市場の中断を招き、これは景気後退や市場回復を招く可能性があり、これは私たちが資本を獲得する機会に影響を与え、将来的に私たちの流動性にマイナスの影響を与える可能性がある。景気後退や市場コール、サプライチェーンの持続的な中断および/またはインフレは、私たちの業務と普通株価値に重大な影響を与える可能性がある。

財務概要

研究と開発

研究開発費用には、主にTara-002およびIV塩化コリンの開発コストが含まれ、その中には従業員に関連する費用が含まれており、 は賃金、福祉、出張および株式補償費用、臨床研究機関、CRO、契約開発および製造組織またはCDMOと合意して発生した費用、臨床試験材料の取得、開発および製造のコスト、臨床および非臨床関連コスト、規制操作および施設に関連するコスト、減価償却およびその他の費用、施設および他の用品のレンタル料および維持費用を含む。

一般と行政

一般および行政費用は、主に従業員に関連する費用を含み、賃金、福祉、出張および株式報酬費用、br}行政および他の行政機能費用を含む。その他の一般および行政費用には、法律、知的財産権事務、コンサルティングおよび会計サービスの専門費用、施設関連コスト、および監査、法律、規制に関する費用、および我々のナスダック上場および米国証券取引委員会が要求するコンプライアンスを維持することに関連する税務関連サービスの費用、取締役および上級管理者の責任保険料および上場企業に関連する投資家関係コストも含まれる。

その他の収入，純額

利息および投資収入brは、私たちの現金、現金等価物、および売却可能な債務証券の利息収入および投資プレミアムの償却を含む。

キー会計政策と重大な判断と見積もり

私たちの経営陣は私たちの財務状況と経営結果の討論と分析は私たちの財務諸表に基づいています。財務諸表はアメリカ公認の会計原則あるいはアメリカ公認会計原則に基づいて作成されています。米国公認会計原則に従って財務諸表を作成する際には、財務諸表と付記中の報告金額に影響を与える推定と仮定を行う必要がある。継続的に基づいて、報告期間内に報告された資産、負債、 および費用金額に関する推定数を含む推定数を評価する。我々は，歴史的経験と，このような場合に合理的であると考えられる他の特定の市場や他の関連仮定に基づいて推定する.実際の結果は，これらの推定や仮定とは大きく異なる可能性がある.

私たちの重要な会計政策は営業権回収性、所得税と繰延税金資産の推定値である。重要なのは、我々が2022年3月9日に米国証券取引委員会に提出した10-K表年次報告書で開示されているこれらの重要な会計政策と共に、以下の経営業績の議論を読むことである。

経営成果

2022年，2022年，2021年9月30日までの3カ月間の比較

次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の運営結果(単位：千)をまとめています

研究開発費 それは.2022年9月30日までの3カ月間で，我々の研究開発費は約350万ドル であり，2021年9月30日までの3カ月に比べて約60万ドル減少した。この低下は，主に2021年9月30日までの比較可能なbr 3カ月以内に，Tara−002に関連する規制コストが増加し，我々の新薬やINDの研究を支援するためである。

一般と行政費用 それは.2022年9月30日までの3カ月間で，我々の一般·行政費は約450万ドル であり，2021年9月30日までの3カ月に比べて約220万ドル減少した。この低下は主に株式ベースの報酬支出が120万ドル減少し、給与、福祉、その他の従業員関連支出が20万ドル減少し、市場開発支出が60万ドル減少したためだ。

その他収入(支出)， 純額2022年9月30日までの3カ月間で、利息と投資収入は約30万ドルで、2021年9月30日までの3カ月に比べて約20万ドル増加した。

2022年，2022年，2021年9月30日までの9カ月間の比較

次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間の運営結果(単位：千)をまとめています

研究開発費 それは.2022年9月30日までの9カ月間で，我々の研究開発費は約1180万ドル であり，2021年9月30日までの9カ月に比べて約520万ドル減少した。この低下は，主にTARA−002に関する製造活動が310万ドル減少し，TARA−002に関する非臨床費用が100万ドル減少し，塩素化コリン静注に関する製造費用が100万ドル減少したためである。

一般と行政費用 それは.2022年9月30日までの9カ月間で，我々の一般·行政費は約1，570万ドル であり，2021年9月30日までの9カ月に比べて約440万ドル減少した。この低下は、主に株式ベースの報酬支出が320万ドル減少し、市場開発支出が160万ドル減少し、報酬、福祉、その他の従業員関連支出が50万ドル増加したためである。

その他収入(支出)， 純額2022年9月30日までの9カ月間で、利息と投資収入は約60万ドルで、2021年9月30日までの9カ月より約40万ドル増加した。

流動性と資本資源

概要

2022年9月30日と2021年12月31日まで、私たちの現金、現金等価物、売却可能な債務証券はそれぞれ1.071億ドルと1.307億ドルです。私たちは設立以来収入が発生していません。2022年と2021年9月30日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ約770万ドルと1080万ドルで、2021年9月30日までの9ヶ月はそれぞれ2800万ドルと3700万ドルの純損失を出しています。2022年9月30日現在，我々の運営資本は約9500万ドル，株主権益は約1.392億ドルである。2022年9月30日までの9カ月間、経営活動のためのキャッシュフローは約2，140万ドルで、主に約2，700万ドルの純損失を含み、約530万ドルの非現金株報酬 費用が含まれている。設立以来、私たちは主に私たちの普通株と私募優先株を売却することで私たちの流動性要求を満たしてきた。

私たちは生物製薬を開発する業務に従事しており、現在または短期的には収入がない。私たちの薬物開発では、私たちはかなりの臨床と他のコストを生み出した。経営陣の計画を十分に達成するためには、私たちはより多くの資金を集める必要がある

この四半期の報告書“Form 10-Q”の他の部分に含まれる簡素化総合財務諸表が発表された日まで、私たちの現在の財務資源は、私たちが推定した少なくとも12ヶ月の流動資金需要を満たすのに十分だと信じている。

資本市場の変動、経済状況、普遍的な世界経済の不確定性、政治的変化、世界的な流行病、その他の要素により、私たちは必要な時に追加資本を獲得するかどうか、あるいはあれば、合理的な条件で追加資本 を得ることができるだろう。世界金融市場の動揺、普遍的な経済不確実性、あるいは他の要因により、より多くの資金を集めることができなければ、計画中の開発活動を削減する必要があるかもしれない。具体的には、インフレ上昇はある程度新冠肺炎の疫病及びそれによるサプライチェーンの中断と関係があり、それはある程度資本市場の混乱を引き起こし、これはbr経済の衰退或いは市場の回復を招く可能性があり、これは私たちが資本を獲得するルートに影響を与える可能性があり、未来に私たちの流動性に負の影響を与える可能性がある。景気後退や市場調整、サプライチェーンの持続的な中断および/またはインフレは、私たちの業務と私たちの普通株の価値に大きな影響を与える可能性がある。また、最近の金利上昇は、現在または最近の収入のない製薬会社普通株の市場価格に負の影響を与え続ける可能性がある。インフレ圧力を相殺するためのさらなる利上げが実施され、さらに実施される可能性があり、この問題を悪化させ続ける可能性がある。

キャッシュフロー

次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間の現金源と使用状況(単位：千)をまとめています

2022年，2022年，2021年9月30日までの9カ月間の比較

2022年9月30日までの9カ月間、運営活動で使用された純現金は2，140万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月間は2，760万ドルだった。経営活動で使用される現金が620万ドル減少したのは，主に純損失が1，000万ドル減少したためであるが， は非現金プロジェクト(株式報酬，ROU資産，減価償却，有価証券の割増償却を含む)によって300万ドル減少し，運営資本が90万ドル部分減少したことが相殺され，これは主に我々のサービスプロバイダへの支払いのスケジュールによる前払い費用や他の流動資産，支払すべき帳簿や課税費用の変化である。

2022年9月30日までの9カ月間、投資活動が提供した純現金は3330万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月間、投資活動で使用された純現金は1.01億ドルだった。1.334億ドルの変動は，主に2022年9月30日までの9カ月間に1，440万ドルの有価証券を購入したのに対し，2021年9月30日までの9カ月で1.16億ドルの有価証券を購入したことと，2022年9月30日までの9カ月間の有価証券の満期·償還収益は4，780万ドルであったのに対し，2021年9月30日までの9カ月間は1，640万ドルであったためである。

2022年9月30日までの9カ月間の援助活動のための現金純額は約10万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月の現金純額は20万ドルだった。約10万ドル減少したのは、2022年9月30日までの9カ月間、決済制限株式単位に関する買い戻し株式数が減少したためだ。

契約義務その他の義務

経営リース義務

私たちの経営リース義務は、主にニューヨークの会社本部での賃貸支払いと、私たちが開発した実験室、製造施設、および追加の製造空間のレンタル支払いを含み、これらはすべて北米に位置しており、これらは私たちの簡明な総合財務諸表の付記7にさらに詳細に説明されており、この付記7はForm 10-Q四半期報告に含まれている。

その他の義務

私たちは時々いくつかのタイプの契約にbrを追加します。これらの契約は一時的に第三者のクレーム、供給協定、および取締役および上級管理者との合意に対して各方面に賠償を要求します。このような債務の条項は契約によって異なり、多くの場合、契約に最高額が明確に規定されていない。一般に，特定のクレームを出すまでは，これらの契約項下の金額を合理的に見積もることはできないため，当社に列挙されている期間の簡明総合貸借対照表には，負債 は何も記録されていない.

著者らは正常な業務過程においてCROと臨床サイトと契約を締結し、臨床試験、非臨床研究研究、専門家のアドバイスを提供する専門顧問及び臨床用品製造或いはその他のサービスを提供する他のサプライヤーを行う。このような契約は一般的に通知が終了することを規定するので、撤回可能な契約だ。

その中のいくつかの合意 は、当社の10-Q四半期報告に含まれる簡明な総合財務諸表付記8で述べたように、いくつかの開発、法規またはビジネスマイルストーンを実現した後に第三者にマイルストーンを支払うことを要求する。マイルストーン支払いに関連する金額は、いくつかの開発、規制承認、および商業マイルストーンの成功達成に依存するため、契約義務とはみなされない。

私たちには、研究、開発、商業化協定を締結した第三者に将来のお金を支払うことを含む、いくつかのマイルストーンの実現時に満了し、支払うべき第三者に将来のお金を支払う義務があります。これらのマイルストーンの実現と時間は固定されていないので、私たちはこれらの約束 を私たちの列報期間の簡明な総合貸借対照表に計上していない。

表外手配

提出されたbrの間、私たちはありません、今のところもありません。アメリカ証券取引委員会の適用法規の定義によると、私たちは何の表外手配もありません。

項目3.市場リスクに関する定性的と定量的開示

適用されません。

項目4.制御とプログラム

経営陣の私たちの開示制御とプログラムの評価

我々は、(1)取引法に基づいて提出または提出された報告で開示を要求する情報を記録、処理、まとめ、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に報告することを確保し、(状況に応じて)我々が取引法に従って提出または提出した報告書において開示を要求する情報を確実に報告し、(2)当社の最高経営者および最高経営者(状況に応じて)を含めて、当社の経営者に蓄積して伝達することを目的としている。

我々の経営陣は、2022年9月30日現在、最高経営責任者と財務責任者の参加の下、本四半期報告書10-Q表に含まれる期間が終了した時点で、当社のbr開示制御とプログラムの有効性を評価しました。私たちの経営陣は、どんな制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良くても、その目標を実現するために合理的な保証しか提供できないことを認識しています。 経営陣は、可能な制御とプログラムのコスト-収益関係を評価する際に、その判断を運用しなければなりません。我々の主要幹部と首席財務官は，上記の評価に基づき，2022年9月30日までに，我々のbr開示制御と手続きは合理的な保証レベルで有効であると結論した。

私たちの内部統制や財務報告手続きを含めて、私たちの開示制御と手順を検討して記録し続け、その有効性を向上させ、私たちのシステムが私たちの業務と同期して発展することを確実にするために、時々変更を行うことができます。

財務内部統制の変化 報告

2022年9月30日までの9ヶ月間、財務報告の内部統制に大きな影響を与えなかったか、または合理的に私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化は、“取引所法案”に基づいて公布された規則13 a-15(F) および15(D)-15(F)で定義されている。

第2部-その他の資料

項目1.法的訴訟

私たちは時々 が私たちの正常な業務活動に現れる様々な法的手続きやクレームの影響を受けるかもしれない。経営陣が私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があると考えているいかなる法的訴訟についても、私たちは現在 側ではありません。結果にかかわらず、訴訟は弁護や和解コスト、管理資源の移転などの要因で私たちに悪影響を及ぼす可能性があります。

第1 A項。リスク要因

我々の業務を評価する際には、 以下のリスクに関する情報と、本四半期報告における10-Qテーブルと、私たちの他の公開ファイルに含まれる他の情報とをよく考慮しなければなりません。実際に以下のいずれかのリスクが発生すれば、我々の業務、財務状況、経営業績、将来の成長見通しは実質的な悪影響を受ける可能性がある。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落するかもしれない。以下のリスク要因は、2021年12月31日までの10-K表年次報告書に記載されているリスク要因を全面的に改訂し、再確認した

私たちの財務状況に関連するリスク

私たちの運営の歴史は限られていて、どんな収入も発生したことがない。

私たちは臨床段階の生物製薬会社で、経営の歴史が限られていて、これは私たちの業務のこれまでの成功と私たちの将来の生存能力を評価することを困難にするかもしれません。私たちの業務は、組織と会社のための人員、業務計画、資金調達、私たちのパイプライン資産(Tara-002とIV塩化コリン)の開発、候補製品の決定、その他の研究と開発に限られています。著者らのbr従業員は他の会社のbrに雇われた時、すでに多くの治療領域で監督管理意見を提出し、臨床試験に成功したが、著者らはいかなる臨床試験を成功する能力があることを証明しておらず、いかなる候補製品の開発を完成したこともなく、製品販売或いはその他の方面からいかなる収入を得たこともない。したがって、私たちは私たちの業務を評価する意味のある業務を持っていません。もし私たちがより長い運営履歴や生物製薬製品の開発と商業化に成功した歴史があれば、私たちの将来の成功や生存能力の予測は のように正確ではないかもしれません。

私たちは予測可能な未来に大きな損失が出て、永遠に利益を達成できないかもしれないと予想している。

生物製薬のbr製品開発への投資は非常に投機性があり、それは大量の前期資金及び候補製品が監督管理許可を得ることができない或いは商業上実行可能な重大なリスクを必要とするからである。私たちはどんな収入も発生したことがなく、私たちの未来の損失の程度を正確に推定することができない。私たちは、予測可能な未来に、私たちが研究開発活動を継続する計画を実行するにつれて、私たちの候補製品の持続的かつ計画的な臨床開発、新製品および/または候補製品の潜在的な買収、規制機関の承認された任意の候補製品の承認を求め、それを商業化してより多くの人員を募集し、私たちの知的財産権を保護し、上場企業の運営の追加コストを招く可能性があると予想している。予測可能な未来には、運営損失は大幅に増加し、負のキャッシュフローが出現することが予想される。これらの損失 はすでに私たちの財務状況と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。

利益を実現し、維持するためには、巨大な市場潜在力を持つ製品を開発または買収し、最終的に商業化しなければならない。これは、臨床前研究と臨床試験の完成、市場承認、製造、マーケティング、販売を含む一連の挑戦的な活動の成功を要求し、市場の承認を得た任意の候補製品を販売し、発売後の要求(あれば)を満たすことを要求するであろう。私たちは決してこれらの活動で成功しないかもしれない。たとえ私たちが1つ以上の製品の承認を得て商業化しても、私たちは利益を達成するのに十分な収入を生むことができないかもしれない。また、若い企業として、私たちは予見できない費用、困難、複雑な状況、遅延、他の既知と未知の挑戦に直面する可能性がある。また，バイオ製薬製品開発に関連する多くのリスクや不確実性 により，費用増加時間や金額 ，あるいはいつ，あるいは利益が達成できるかどうかを正確に予測することはできない。もし私たちが利益を達成すれば、私たちは四半期または年間収益性 を維持または向上させることができず、他の候補製品 を開発し、マーケティングするために、大量の研究開発および他の支出を生成し続ける可能性がある。もし私たちが達成して利益を維持できなければ、私たちの価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。私たちの価値の低下はまたあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性があります。

新冠肺炎疫病及びそれによるマクロ経済要素は著者らの臨床開発計画と非臨床研究を含む著者らの業務に実質的な不利な影響を与える可能性がある。

新冠肺炎の大流行及びこの大流行を抑制するために時々実施される関連健康と安全措置が全世界範囲内で持続することに伴い、著者らは臨床試験地点での運営及び臨床試験における患者の登録、手配と保留の遅延或いは困難を含む著者らの業務に深刻な影響を与える可能性のある中断 に遭遇する可能性がある；肝心な製造、研究と臨床開発及びその他の活動の中断； 及び遅延或いは非臨床研究の進行と完成が困難である。

新冠肺炎疫病の影響の持続時間と程度は現在正確に予測できない未来の事態の発展に依存し、例えばウイルスの深刻性と伝播率、ウイルス新変種の出現、予防措置の範囲と有効性、抑制措置と治療措置及びこれらとその他の要素が著者らの運営、従業員、パートナーとサプライヤーに与える影響。我々 がこのようなイベントの影響に効果的に対応して管理できなければ，我々の業務は損なわれる.具体的には，新冠肺炎の流行の持続程度については，全世界の医療システムの圧力が短期的に臨床試験を行う能力に負の影響を与えることが予想され，これは主に臨床試験地点が資源が不足しているため，速やかに患者を募集して試験に参加できないためである。著者らはまた、新冠肺炎のいかなる持続的な影響も主に実験室閉鎖と人員が限られているため、著者らの非臨床研究を行う能力に負の影響を与えることを予想している。

また、最近のマクロ経済要素は、サプライチェーンの中断とインフレ上昇を含み、ある程度新冠肺炎の疫病と関係があり、すでにbrを継続して著者らの運営に影響を与える。また、上昇するインフレはある程度資本市場の混乱を招き、これはbr景気後退や市場回復を招く可能性があり、これは私たちが資本を獲得する道に影響を与える可能性があり、未来に私たちの流動性にマイナス影響を与える可能性がある。br経済の衰退や市場回復、サプライチェーンの持続的な中断、および/またはインフレは私たちの業務と普通株の価値に実質的な影響を与える可能性がある。

新冠肺炎疫病が著者らの業務と運営結果に不利な影響を与える程度について言えば、それはまた本“リスク要素”部分の他の部分に記述された多くの他のリスクと不確定性を増加させる可能性がある。

私たちは将来、私たちの運営に資金を提供するために追加の資金を調達する必要があります。これらの資金は割引条項で提供されないかもしれませんし、全く提供されないかもしれません。

我々は、各潜在的候補製品に対する規制機関の承認を求め、新たな適応または用途のためにTara-002およびIV塩化コリンの開発を継続するために、高価で時間のかかる臨床前研究および臨床試験を行うために大量の追加資金を必要とする。私たちの将来の資本需要は、将来の候補製品の数と時間、臨床前試験および臨床試験の進展と結果、臨床前および臨床試験を達成するために十分な薬物供給を生産する能力、br特許および他の知的財産権クレームを準備、提出、取得、起訴、維持および実行するコスト、および規制承認および有利な精算または処方受け入れに関連する時間およびコストを含む一連の要素に依存するであろう。追加資本の調達はコストが高く、入手が困難である可能性があり、株主の所有権利益を著しく希釈し、事業目標の実現への経営陣の関心を分散させる可能性がある。経済状況、世界経済全体の不確定性、アメリカと外国の政治状況、その他の要素、新冠肺炎疫病に関連する不確定性を含むため、私たちは必要な時に追加の資本が利用できるかどうか、あるいはあれば、合理的な条件で追加の資本を得ることができるだろう。具体的には、新冠肺炎の流行により金融市場を深刻に混乱させることがあり、それは私たちの資本獲得能力を制限する可能性があり、これは未来に私たちの流動性にマイナスの影響を与える可能性がある。

公開または私募株式発行によってより多くの資金を調達すれば、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、私たちの普通株主の権利に悪影響を及ぼす。さらに、普通株または転換可能または普通株に交換可能な証券を売却することで追加資本を調達する場合、私たち普通株株主の所有権利益は希釈される。さらに、いかなる債務融資も、私たちに固定支払い義務と契約を負担させ、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限することができます。例えば、追加債務を発生させ、資本支出を行ったり、配当を発表したりすることができます。もし私たちがマーケティングおよび流通手配、または第三者との他の協力、戦略連合、または許可手配によって追加の資本を調達する場合、私たちは、いくつかの価値のある知的財産権または他の権利が私たちに与える候補製品、技術、将来の収入フロー、またはbr計画を研究するか、または私たちに不利になる可能性のある条項で許可を与えなければならないかもしれない。私たちが十分な資金を得ても、私たちまたは私たちの株主が受け入れられる条項が資金を得ることを保証することはできない。

臨床薬物開発は非常に高価で、時間がかかり、しかも不確定である。

我々の候補製品の臨床開発は非常に高価で，時間がかかり，設計や実施が困難であり，結果自体も確定していない。臨床試験を開始した候補製品の多くは規制機関の商業的承認を得ておらず，承認されたbr製品にはその開発コストが含まれていないことが多い。さらに、私たち、将来協力する可能性のある任意のパートナー、機関審査委員会またはIRB、FDAまたは他の規制機関は、外国の州および地方機関および対応機関のbrを含み、いつでも、私たちの臨床試験を一時停止、延期、修正、または終了することができる。

薬品·生物製品に関するリスクbr開発と商業化

私たちの業務はTara-002とIV塩化コリンを含む、私たちの候補製品の成功した臨床開発、監督管理の承認と商業化に依存する。

私たちの事業の成功は、私たちの将来の運営に資金を提供し、収入を創出する能力を含み、主に私たちの候補製品の成功開発、Tara-002およびIV塩化コリンを含むbrの承認と商業化を規制することに依存する。TARA-002およびIV塩化コリンの臨床および商業成功は、多くの要因に依存する：

もしその中のいずれかの要素 が存在しなければ、その中の多くの要素は私たちが制御できない、私たちは重大な遅延に遭遇したり、監督部門の許可を得られないか、Tara-002やIV塩化コリンを商業化できないかもしれない。規制部門の承認を得ても、Tara-002やテトラクロロコリン の商業化には決して成功できない可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、ラベルの変更を要求したり、製品の指示用途やマーケティングに重大な制限を加えたり、コストの高い承認後の研究または上場後の監督に持続的な要求を加えたりする可能性がある。したがって、私たちはTara-002またはIV塩化コリンを販売することによって、私たちの業務を継続することができる十分な収入を得ることができることを保証することはできません。

新冠肺炎の流行は，我々の業務や我々の臨床開発計画に関するキーサービスを締結した第三者の業務に影響を与えることがある。大流行が続けば、私たちの開発スケジュールが大幅に延期され、追加的で予期しないコストにつながる可能性が高い。

われわれは臨床試験を完成したことがないか，あるいはBLAやNDAを提出したことがなく，Tara−002やIV塩化コリンの臨床試験に成功できない可能性がある。

臨床試験の進行は長く、高価で、複雑で、厳格な監督管理を受ける過程である。私たちの従業員は過去に他の会社に雇われた際に多くの治療分野で成功した臨床試験を行い、規制申請を提出したにもかかわらず、会社としてはまだ何の臨床試験も完了していない場合、あるいはBLAやNDAを提出しているため、私たちが予想していたよりも多くの時間とより大きなコストを必要とするかもしれない。もし私たちの臨床試験や計画の規制提出が開始または完了できなかった場合、あるいは提出を遅延させ、規制機関の承認を得てTara-002やIV塩化コリンを商業化することを阻止し、私たちの財務業績に悪影響を及ぼす。

Tara−002は免疫増強剤であり，LMSの治療の適応を追求する予定である。FDAが承認したLMSを治療する方法は現在のところない。TARA−002 for LMSの臨床開発時間やコストを予測することは困難である。

これまでFDAが承認したLMS治療法はない。TARA-002などの候補新製品の規制承認過程は、他のより有名あるいは広範に研究された治療方法と比較して、より高価で、時間がかかる可能性がある。TARA−002の承認を支援するために、FDAとLMSの開発計画を合意するのにかなりの時間がかかるかもしれない。LMSへのTARA-002の上場に必要な規制承認を遅延または得ることができないか、または規制承認を得る際に意外なコストが発生し、業務を維持するのに十分な収入を生成する能力を低下させる可能性がある。

私たちの候補製品は不良なbrの副作用を引き起こす可能性があり、あるいは他の予期しない特性を持ち、その規制承認を延期または阻止し、承認されたラベルのビジネスイメージを制限したり、承認後の規制行動を招いたりする可能性がある。

TARA-002またはIV塩化コリンは、臨床開発中または(承認された場合)製品の発売後に予測不可能な副作用が出現する可能性がある。不良なbrの副作用は、私たち、私たちが協力する可能性のある任意のパートナーまたは規制機関の中断、延長、修正、延期、または臨床試験の一時停止をもたらす可能性があり、より厳格またはより狭いラベルをもたらすことができ、またはFDAまたは同様の外国機関の規制承認を延期または拒否する可能性がある。

臨床試験の結果 は深刻かつ受け入れられない重症度と普遍的な副作用を示す可能性がある。この場合、試験は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、任意またはすべての目標適応の候補製品のさらなる開発を停止するか、または承認を拒否するように命令することができる。いかなる副作用も、患者の募集或いは登録患者が試験を完了し、或いは製品責任クレームを招く能力に影響を与える可能性がある。このような事件はすべて私たちの業務、財務状況、経営業績と将来性を損なう可能性があります。

さらに、私たちまたは他の人が米国または外国の規制承認を得た後に、製品に関連する不良副作用または他の以前に未知の問題を発見した場合、いくつかの潜在的な負の結果をもたらす可能性があり、これは、私たちまたは私たちの潜在的パートナーの市場受容度を達成または維持することを阻止し、製品の商業化コストを大幅に増加させる可能性がある。

FDAの高速チャネル指定は、実際には、IFALDを治療するための塩化コリンの静脈内投与の開発または規制審査または承認手順のより速い結果をもたらす可能性がある。

FDAはすでに塩素化コリン静脈注射によるIFALD治療のFAST Trackの称号を与えた。重症または生命に危険な疾患の治療に使用され、そのような疾患が満たされていない医療ニーズを解決する可能性を示す薬剤がある場合、薬物スポンサーは、迅速なbr経路指定を申請することができる。IFALDを治療するための塩化コリンの静脈内投与のための迅速なチャネルを得ているにもかかわらず、より速い開発過程、審査、または承認を経験しない可能性がある。FDAがわれわれの臨床開発計画のデータが指定 を支持しなくなったと考えると，Fast Track指定を撤回する可能性がある。

FDAはLMSを治療するためのTARA-002のまれな小児科疾患指定を許可しているが、TARA-002のBLAが承認された場合、br}優先審査証明書の資格基準を満たしていない可能性がある。

TARA-002はLMSを治療する稀な小児科疾患名 を授与されている。2012年、国会はFDAがある珍しい小児科疾患製品申請のスポンサーに優先審査クーポン券を付与することを許可した。この規定はある稀な小児科疾患の予防と治療の新薬と生物製品の開発を奨励することを目的としている。具体的には、この計画によれば、スポンサーが薬物または生物製剤の承認を得た場合、他の製品の後続マーケティング申請を得るための優先審査に交換できるクーポン券を得ることができる。優先審査クーポン券を取得したまれな小児科疾患薬物製品の発起人は、このクーポン券を別の発起人に譲渡(販売を含む)することができる。譲渡されたスポンサーがまだ申請を提出していない限り、その証明書を使用する前に、その証明書はさらに任意のbr回譲渡されることができる。もし受賞した稀な小児科疾患薬が承認日から1年以内にアメリカで販売されていなければ、FDA はまたいかなる優先審査証明書を取り消すことができる。

本計画について言えば、“稀な小児科疾患”は(A)深刻或いは生命に危害を及ぼす疾患であり、その深刻或いは生命に危害を及ぼす表現は主に出生から18歳までの個人に影響を与え、通常新生児、乳児、児童、brと青少年と呼ばれる年齢層を含む；および(B)“孤児薬物法”が指す稀な疾患或いは状況を含む。国会はまれな小児科疾患優先審査クーポン券計画のみを承認し，締め切りは2024年9月30日である。しかしながら、候補薬剤が2024年9月30日までに稀な小児科疾患称号“br}を取得し、2026年9月30日までに承認された場合、クーポン券を取得する資格がある。

LMSを治療するためのTARA−002は、その日までに承認されないか、または全く承認されない可能性があるので、国会がさらに計画を再承認しない限り、計画が満了する前に優先審査券を得ることができない可能性がある。また、稀な小児科疾患を治療する薬物を指定することは、BLAが申請が承認された時に小児科稀疾患優先審査証明書の資格基準 に符合することを保証することはできない。最後に、まれな小児科疾患の指定は製品の開発や監督審査を加速することはなく、発売許可を得る可能性も増加しない。私たちはクーポンを受け取ることから何の利益も得られないかもしれない。

候補製品が規制部門の承認を得ても，医師や患者の広範な採用や商業成功に必要なbr}を実現できない可能性がある。

承認された場合、Tara-002およびIV塩化コリンの商業的成功は、許可された適応における医師および患者の広範な採用および使用に大きく依存し、この製品は安全かつ有効であることが証明されているにもかかわらず、両方の製品が商業的に成功する可能性がある。br}が承認されれば、医師および患者が1つの製品を採用する程度および速度は、これらに限定されない多くの要因に依存する